🧬 A Sarepta falhou no estudo confirmatório para Vyondys/Amondys, mas ainda buscará aprovação plena apoiada em dados do mundo real. Elevidys terá rótulo reduzido e alerta de hepatotoxicidade.
- Por que isso importa: A disputa expõe os limites da aprovação acelerada em distrofia muscular de Duchenne e pressiona a FDA sobre evidência clínica mínima para manter terapias no mercado.
🧠 O que está acontecendo:
O estudo Essence não atingiu significância estatística no desfecho primário (0,05 passo/s; p=0,309). A empresa alega que dados observacionais sustentam benefício.
- O estudo pós-hoc “livre de COVID” apresentou um valor de p igual a 0,09.
- Desfecho primário foi alterado recentemente.
🔍 Nas Entrelinhas:
A Sarepta quer converter aprovações aceleradas para plenas, apesar do fracasso clínico formal.
- O argumento da Sarepta se ancora em uma segurança estável e em dados do mundo real.
🏃 Resumindo:
Elevidys caiu em vendas no 3º trimestre e perderá indicação para pacientes não deambulantes (sem capacidade de andar) após mortes por insuficiência hepática.
- Empresa testará sirolimo para redução de toxicidade.
🖼️ O quadro geral:
FDA, clínicos e pagadores precisarão decidir se análises pós-hoc e evidências do mundo real bastam para manter amplo acesso, enquanto riscos hepáticos pressionam o rótulo.
💭 Nossa opinião:
A aprovação plena é possível, mas o cenário favorece limitações adicionais de uso.
Fonte: Sarepta pushes for full approval of Duchenne drugs despite missed confirmatory trial goal / Fierce Pharma
