A Pfizer anunciou a suspensão da dosagem em um de seus ensaios clínicos de terapia gênica após a morte de um jovem participante. O menino, que estava envolvido no estudo de fase 2 chamado DAYLIGHT, sofreu uma parada cardíaca e faleceu. Este trágico evento levou a empresa a pausar temporariamente a dosagem na parte de crossover do ensaio de fase 3 CIFFREO, enquanto prossegue a investigação sobre a causa do incidente em colaboração com reguladores e comitês de monitoramento de dados.
Contexto do Estudo
O participante falecido estava recebendo fordadistrogene movaparvovec, uma terapia gênica em investigação que utiliza um vírus adeno-associado recombinante. Esta terapia está sendo testada principalmente em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca degeneração muscular progressiva. O estudo DAYLIGHT incluía meninos de 2 a 3 anos, enquanto o estudo CIFFREO abrange meninos de 4 a menos de 8 anos.
Repercussões e Medidas Adotadas
Diante do ocorrido, a Pfizer tem trabalhado estreitamente com os órgãos reguladores e reafirmou seu compromisso com a segurança dos pacientes em seus comunicados. Embora a dosagem no CIFFREO tenha sido pausada, outros estudos envolvendo a terapia gênica continuam conforme o planejado. Essa não é a primeira vez que a Pfizer enfrenta interrupções devido a eventos adversos sérios; uma situação semelhante ocorreu em dezembro de 2021, resultando em uma pausa no recrutamento e na dosagem em outro estudo de fase 1.
Perspectiva Futura
A continuidade das investigações sobre a terapia fordadistrogene movaparvovec é de crucial importância tanto para a comunidade médica quanto para os pacientes e suas famílias, que depositam esperanças nesse tratamento potencialmente revolucionário. Com o término previsto do estudo DAYLIGHT para o final deste ano, a Pfizer promete manter o diálogo aberto e informar os envolvidos sobre qualquer desenvolvimento significativo.
Fonte: UPDATE: Young boy’s fatal cardiac arrest prompts dosing pause in Pfizer’s phase 3 gene therapy trial / Fierce Biotech
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