E no DIa Nacional da Pessoa com Atrofia Muscular Espinhal, uma excelente notícia!
O progresso dramático no tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA) no Reino Unido, graças ao uso de três terapias inovadoras, é saudado pelo NHS England (o SUS inglês) em uma declaração recente. “Acordos comerciais marcantes” para Spinraza® da Biogen, Zolgensma da Novartis e Evrysdi da Roche/Genentech foram fundamentais para transformar o manejo da doença.
O NHS England relata que aproximadamente 70 crianças nascem com AME a cada ano no Reino Unido. Estudos históricos da doença nos EUA estimaram que, antes da disponibilidade de tratamentos, apenas 8% das crianças nascidas com AME tipo 1 (AME1) – a forma mais comum da doença – sobreviviam até os 20 meses de idade sem suporte ventilatório permanente.
Graças aos avanços no tratamento, 73% das crianças com AME1 no Reino Unido agora vivem além dos dois anos de idade, de acordo com novas informações do banco de dados nacional SMA Research and Clinical Hub (SMA REACH UK). Este estudo também encontrou evidências de uma redução significativa nas mortes por AME1 – de uma média de 25 por ano de 2008 a 2017 para apenas 11 no período de março de 2018 a março de 2023. O NHS England observa que os dados demonstram predominantemente o impacto inicial do Spinraza , o primeiro tratamento reembolsado pelo NHS (no verão de 2019).
Um estudo separado publicado no jornal 𝘔𝘶𝘴𝘤𝘭𝘦 & 𝘕𝘦𝘳𝘷𝘦 confirma a diferença que Spinraza fez para pacientes com AME. O estudo NURTURE descobriu que todas as crianças que iniciaram o tratamento antes do aparecimento dos sintomas ainda estavam vivas cinco anos depois e mais de 90% caminhavam de forma independente.
O professor James Palmer, Diretor Médico Nacional de Serviços Especializados do NHS England, refletiu: “É fabuloso ver o impacto de mudança de vida que essas drogas já estão oferecendo e há todos os motivos para acreditar que veremos um impacto ainda maior ao longo do tempo, especialmente quando bebês recebem tratamento na primeira oportunidade.” A mãe de um jovem paciente disse: “Também seria bom ver a AME incluída no teste do pezinho para bebês.”
A diretora-executiva do NHS, Amanda Pritchard, comentou: “Este é mais um exemplo do NHS liderando o caminho para garantir o acesso a tratamentos inovadores para pessoas com condições genéticas raras, ao mesmo tempo em que agrega valor ao contribuinte – e com a experiência de nossos fenomenais pediatras e especialistas mais ampla, esperamos que os resultados para crianças nascidas com AME continuem a melhorar nos próximos anos.”
Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos regularmente neste blog.