O que há de novo:
📉 A PTC Therapeutics enfrenta um revés significativo com a retirada do Translarna®, seu medicamento para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), após parecer negativo do regulador europeu.
Por que isso importa:
🏥 A decisão impacta diretamente pacientes com DMD na Europa, que perdem uma opção de tratamento. 💰 Também afeta as finanças da PTC Therapeutics, com uma esperada redução na receita de US$ 214 milhões em 2024.
O quadro geral:
- Translarna recebeu aprovação condicional na União Europeia em 2014 para tratar DMD com “mutação sem sentido” em crianças ambulatoriais com mais de cinco anos.
- O parecer negativo do Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) leva à retirada do medicamento, um golpe para pacientes com poucas opções de tratamento.
- DMD afeta cerca de um em cada 3.500 nascimentos masculinos globalmente, destacando a necessidade de tratamentos eficazes .
Fonte: Europa retirará medicamento para distúrbios musculares raros da PTC Therapeutics
