O que há de novo 🧬
Sarepta divulgou novos dados de segurança do Elevidys em resposta a um pedido ao FDA para atualizar a bula do tratamento.
Por que isso importa ⚠️
A terapia gênica em questão enfrenta questionamentos sobre riscos de morte e toxicidade hepática, o que pode redefinir seu uso e confiança entre médicos e famílias.
O quadro geral 📌
- Oito pacientes morreram após uso do Elevidys até julho de 2024. Apenas dois casos — insuficiência hepática aguda — foram atribuídos ao tratamento.
- Entre 1.043 tratados, 5,8% foram hospitalizados por lesão hepática aguda. Taxa sobe para 8,4% em pacientes sem capacidade de andar nos EUA.
- O FDA já solicitou inclusão de alerta em caixa preta para insuficiência hepática. Nenhum óbito ligado a problemas cardíacos foi confirmado.
- A ONG Jett Foundation pede alertas adicionais sobre riscos e perda de elegibilidade para futuras terapias com vetores virais.
Pelos números 🔢
- 5,8% taxa de hospitalização global por lesão hepática aguda .
- 9,8% taxa calculada por analistas do Citi com base no Sistema de Relato de Eventos Adversos da FDA.
- 218 pacientes analisados mostraram “nenhum impacto negativo” em função cardíaca após 2,1 anos de acompanhamento.
Nas entrelinhas 🕵️
A divergência entre dados da empresa e relatórios independentes expõe a fragilidade dos sistemas de vigilância e o poder do enquadramento (framing) corporativo.
O que observar 👀
- Possíveis novos óbitos que reacendam pressões regulatórias.
- Decisão do FDA sobre ampliar advertências na bula.
- Repercussões para outras terapias gênicas com vetores semelhantes.
Nossa opinião✅
A disputa entre dados corporativos, pressão social e escrutínio regulatório fará do Elevidys um teste crítico para o futuro das terapias gênicas.
Fonte: Sarepta shares more Elevidys safety data in response to patient group’s FDA petition / Fierce Pharma
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