⚠️ A Sarepta pausou o uso comercial e clínico de Elevidys em pacientes não-ambulatórios com distrofia muscular de Duchenne após uma segunda morte por falência hepática.
- Por que isso importa: A suspensão expõe os riscos graves associados a terapias gênicas baseadas em vetores AAV, especialmente em populações mais vulneráveis. A medida afeta tanto pacientes quanto o cronograma de aprovação definitiva da FDA.
🧠 O que está acontecendo:
Sarepta reagiu com ações emergenciais após segunda morte por lesão hepática aguda em paciente tratado com Elevidys.
- A empresa suspendeu remessas para pacientes não-ambulatórios e pausou o estudo ENVISION.
- Um novo protocolo com imunossupressão reforçada (incluindo sirolimo) está sendo avaliado.
🔍 Nas Entrelinhas:
O FDA endossou a pausa no estudo clínico, sinalizando preocupação regulatória com a segurança da terapia.
- Elevidys foi aprovado sob via acelerada, exigindo estudo confirmatório — agora paralisado.
- A resposta imune ao vetor AAV pode estar no centro da toxicidade hepática observada.
🏃 Resumindo:
Pacientes ambulatórios seguem tratamento normalmente, com corticosteroides. Mas a esperança gerada pela terapia enfrenta forte revés técnico e reputacional.
- A empresa convocou painel independente de especialistas em fígado e Duchenne para reavaliar riscos.
- Aprovação definitiva da indicação para pacientes não-ambulatórios pode ser adiada.
🖼️ O quadro geral:
A Sarepta, pressionada por eventos fatais, busca revalidar a segurança da única terapia gênica aprovada para DMD. A decisão da empresa pode influenciar futuras regulações sobre terapias com AAV.
💭 Nossa opinião:
O caso expõe os limites da via acelerada de aprovação diante de riscos imunológicos mal compreendidos em populações clinicamente frágeis.
Na medicina, pacientes não ambulatoriais são aqueles que não conseguem andar de forma independente ou estão restritos ao leito ou cadeira de rodas.
- O termo se refere geralmente a indivíduos com perda significativa da mobilidade, seja por condições neuromusculares (como distrofia muscular de Duchenne em estágio avançado), neurológicas, ortopédicas ou outras.
- Diferente dos pacientes ambulatoriais, que conseguem se locomover e realizar atividades diárias básicas, os não ambulatoriais dependem de cuidadores e suporte assistivo para mobilidade.
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