💥 Um paciente em tratamento com Elevidys, terapia gênica da Sarepta para distrofia muscular de Duchenne (DMD), morreu devido a uma falência hepática aguda. A empresa atualizará a bula para refletir o evento.
- Por que isso importa: A morte levanta preocupações sobre a segurança de terapias gênicas baseadas em vetores AAV, especialmente para doenças graves como DMD. As ações da Sarepta caíram 22% após o anúncio.
🧠 O que está acontecendo:
- A falência hepática já era um risco conhecido do Elevidys, mas esta morte foi a mais severa relatada até agora.
- O paciente também tinha citomegalovírus (CMV), o que pode ter agravado o quadro.
🔍 Nas Entrelinhas:
- A Sarepta insiste que a relação risco-benefício ainda é positiva para o Elevidys.
- O mercado teme que o evento gere incerteza regulatória e impacte as vendas da terapia.
🏃 Resumindo:
- A morte reabre o debate sobre segurança em terapias gênicas para DMD.
- Casos semelhantes ocorreram com outros tratamentos da Pfizer e Novartis no passado.
🖼️ O quadro geral: A Sarepta tentará mitigar o impacto com monitoramento mais rigoroso e mudanças na bula, mas a confiança dos investidores e médicos pode ser abalada.
💭 Nossa opinião: Terapias gênicas são promissoras, mas o desafio é garantir segurança sem comprometer o acesso de pacientes com poucas opções de tratamento.
Fonte: Sarepta Shares Crash 22% After Patient on DMD Gene Therapy Elevidys Dies / Biospace
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