⚠️ A FDA adicionou um boxed warning ao Elevidys e restringiu seu uso apenas a pacientes ambulatórios (com capacidade de andar), após duas mortes por falência hepática e outros eventos graves.
- Por que isso importa: A decisão redefine o futuro das terapias gênicas para Duchenne e pressiona Sarepta a comprovar segurança em larga escala.
🧠 O que está acontecendo: A FDA exigiu um estudo pós-comercialização com cerca de 200 pacientes para monitorar risco de lesão hepática por pelo menos um ano.
- A agência também atualizou o rótulo com limitações importantes, incluindo contraindicações para infecções recentes e comprometimento hepático.
- O produto havia sido temporariamente retirado do mercado após os óbitos.
🔍 Nas entrelinhas: A mudança ocorre após queda na adoção do Elevidys e turbulências internas na FDA.
- O tratamento não pode mais ser usado em pacientes não ambulatoriais (sem capacidade de andar), revertendo a ampliação de 2024.
- Inclui referência a um terceiro paciente com coágulo sanguíneo e dano hepático grave.
🏃 Resumindo: A FDA está apertando o cerco sobre segurança enquanto mantém o Elevidys no mercado para um subgrupo menor.
- A Sarepta já tratou pouco mais de 1.100 pacientes na soma entre estudos e uso comercial.
- A agência quer dados reais para avaliar riscos hepáticos graves.
🖼️ O quadro geral: A terapia segue disponível, mas sob forte vigilância regulatória, e seu futuro dependerá dos resultados do novo estudo observacional.
💭 Nossa opinião: A FDA sinaliza quea tolerânciaa a risco em terapias gênicas está diminuindo — e o setor inteiro sentirá o impacto.
Fonte: FDA updates Sarepta’s Duchenne gene therapy label, requests postmarketing study / Endpoint News
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