⚠️ A empresa Sarepta reportou hoje (15/6) mais uma morte por falência hepática aguda em paciente tratado com sua terapia gênica Elevidys, usada contra a distrofia muscular de Duchenne.
- Por que isso importa: Elevidys é a única terapia gênica aprovada nos EUA para essa doença rara, e o novo caso reforça preocupações sérias sobre segurança em terapias com vetores virais.
🧠 O que está acontecendo:
Sarepta confirmou a segunda morte e suspendeu o envio da Elevidys para pacientes não ambulantes.
- A primeira morte, de um jovem de 16 anos, ocorreu em março.
- A Roche, parceira da Sarepta fora dos EUA, também pausou o tratamento em pacientes que não conseguem andar.
- Uma terceira morte, ainda a esclarecer, vitimou menino residente em São Carlos. O Ministério da Saúde ainda não se pronunciou sobre o fato.
🔍 Nas Entrelinhas:
O uso de vetores virais (AAV) já é conhecido por riscos hepáticos graves.
- A empresa agora avalia reforçar a imunossupressão como possível mitigação.
🖼️ O quadro geral:
As mortes expõem os limites da segurança atual em terapias gênicas e podem influenciar futuras decisões regulatórias e clínicas.
💭 Nossa opinião:
O entusiasmo com terapias avançadas precisa ser equilibrado por protocolos de segurança mais rigorosos.
Fonte: Sarepta reports second case of liver failure death after its gene therapy treatment / Reuters
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