Dando seguimento à campanha motivada por artigo da Dra. Ida Schwartz publicado recentemente neste blog, seguimos hoje informando o que é verdade e o que é mentira em se tratando de terapia gênica.
O que é terapia gênica?
A terapia gênica usa materiais genéticos para tratar ou prevenir doenças. Os genes contêm as instruções necessárias para produzir as proteínas que nosso corpo necessita.
A alteração de qualquer gene que resulte em instruções ausentes ou anormais pode afetar o funcionamento do nosso corpo. A terapia genética envolve o uso de um vetor como uma espécie de envelope para entregar os materiais genéticos necessários (o “pacote”) para restaurar ou melhorar as instruções de produção de proteínas.
Embora a terapia genética ofereça esperança para muitos indivíduos que vivem com doenças neuromusculares e outras doenças raras, muita coisa é simplesmente desconhecida sobre este tipo de terapia, incluindo os riscos a longo prazo.
Pacientes e cuidadores familiares devem compreender completamente esses riscos e desafios únicos antes de decidirem prosseguir com a terapia gênica.
Mitos
As afirmações abaixo são totalmente falsas:
- A terapia gênica é uma cura.
- A terapia gênica é simples.
- A terapia gênica pode ser revertida.
- A terapia gênica apresenta resultados benéficos garantidos.
- Os tratamentos de terapia gênica ainda não têm valor clínico comprovado.
- A terapia gênica está disponível para tratar todas as pessoas com diagnóstico de doença neuromuscular e outras doenças raras.
- Qualquer médico pode prescrever tratamento de terapia gênica com segurança.
Verdades
Estas afirmações são verdadeiras:
- Os pesquisadores não determinaram quanto tempo durarão os efeitos dos tratamentos de terapia gênica, nem a extensão dos benefícios ao longo do tempo. Os fatores que podem impactar a eficácia e durabilidade das terapias gênicas incluem idade, dose de tratamento e progressão da doença.
- A terapia gênica tem como alvo células específicas. A composição genética básica de uma pessoa permanece inalterada; apenas as células visadas pela terapia mudam.
- Nem todos são candidatos à terapia gênica. Considerações de idade, função, anticorpos preexistentes, etc., podem determinar a elegibilidade.
- Os primeiros estudos mostram que a terapia gênica pode retardar a progressão de algumas doenças.
- Receber terapia gênica pode afetar o acesso a outros tipos de tratamento posteriormente.
- Os efeitos a longo prazo da terapia gênica permanecem desconhecidos devido aos dados limitados disponíveis.
AVISO LEGAL: Este documento tem como objetivo informar e educar a comunidade. As informações apresentadas não se destinam a substituir discussões com o seu médico e não são e não devem ser consideradas aconselhamento médico. Consulte sua equipe de saúde e/ou plano de saúde para obter informações específicas para você.
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Fonte: Adaptado de Myths and Facts About Gene Therapy / Muscular Dystrophy Association
