São desfechos intermediários usados porque podem ser medidos mais cedo e mais frequentemente, são convenientes ou menos invasivos, e podem acelerar o processo de aprovação de medicamentos. Desfechos substitutos são variáveis laboratoriais ou fisiológicas as quais são utilizadas em estudos clínicos que não têm poder estatístico para avaliar desfechos clínicos. Este é o caso muitas vezes em doenças raras. Por exemplo: redução da pressão arterial é um desfecho substituto, enquanto redução de AVC é um desfecho clínico. Desfecho substituto é apenas uma medida de exame complementar em uma avaliação de tecnologias em saúde. A CONITEC não vê com simpatia o emprego de desfechos substitutos em testes clínicos, muito embora estes sejam os únicos tipos de desfechos que podem ser obtidos em estudos envolvendo doenças raras.
