💊 Estudos clínicos de medicamentos para doenças raras: Eles estão melhorando?
Resumo acessível de artigo sobre estudos clínicos em doenças raras e seu impacto no acesso a tratamentos no sistema de saúde italiano até 2026.
Resumindo
Terapia gênica em xeque: o vetor AAV está matando?
Tecnologia antes vista como segura passa a ser associada a casos de toxicidade grave, falência de órgãos e mortes. A ciência agora corre para entender os riscos do vetor mais usado em tratamentos genéticos.
A saúde, o bem-estar e o impacto no trabalho de quem cuida de adultos com doenças raras 🧑🦽👩⚕️
Estudo mostra como cuidar de adultos com doenças raras afeta a saúde emocional e o trabalho de familiares; destaca a necessidade de mais apoio.
Atrofia muscular espinhal: o custo humano das decisões lentas
Diferenças nos resultados da atrofia muscular espinhal entre o Reino Unido e países com triagem neonatal evidenciam a importância do diagnóstico precoce.
