A ciência que salva crianças com doenças raras já existe. O sistema regulatório, ainda não.
A edição genômica personalizada salvou KJ Muldoon. Mas sem reforma regulatória, esse avanço pode não chegar às próximas crianças com doenças raras.
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A Food and Drug Administration divulgou, no final de fevereiro, uma versão preliminar de diretriz para patrocinadores que buscam aprovação …
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