FDA pode acelerar aprovações para doenças raras com biomarcadores, reduzindo custos e tempo para novos tratamentos. Um avanço promissor para a indústria e pacientes.
Investigação revela que a indústria farmacêutica investiu €110 milhões em grupos de advocacy na Europa em 2022, gerando preocupações sobre sua independência.
Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos, garantindo acesso justo à saúde e implementando a transparência de preços conforme a resolução da OMS.
Pfizer suspende dosagem em estudo de terapia gênica após óbito de paciente com DMD. Investigação em andamento para esclarecer causas.
Artigo detalha a Lei de Redução da Inflação dos EUA, analisando impactos na indústria farmacêutica e preços de medicamentos.
Descubra como o Zolgensma, um tratamento revolucionário para atrofia muscular espinhal, enfrenta desafios em vendas e aceitação de mercado devido ao seu alto custo e eficácia questionável em mercados mais pobres.
Um novo estudo revelou que menos da metade dos medicamentos oncológicos aprovados sob o regime de aprovação acelerada da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, entre 2013 e 2017, mostraram melhoria na sobrevivência global ou qualidade de vida, apesar de estarem no mercado americano há mais de cinco anos. Esta informação foi divulgada durante a apresentação dos resultados no encontro anual da American Association for Cancer Research de 2024. Sob este programa, os medicamentos são aprovados com base em desfechos substitutos que supostamente indicam eficácia, como a sobrevida sem progressão, a resposta do tumor e a duração da resposta. Estes são geralmente baseados em estudos de imagem que mostram ...
Fonajus lança medidas para reduzir ações na saúde, inclui notas técnicas do HCFMUSP e cria Fonajus itinerante.
Jon Jureidini e Leemon B. McHenry A chegada da medicina baseada em evidências foi uma mudança de paradigma destinada a fornecer uma base científica sólida para a medicina. A validade deste novo paradigma, no entanto, depende de dados confiáveis de ensaios clínicos, a maioria dos quais é conduzida pela indústria farmacêutica e relatada em nome de acadêmicos seniores. A liberação no domínio público de documentos anteriormente confidenciais da indústria farmacêutica forneceu à comunidade médica uma visão valiosa do grau em que os ensaios clínicos patrocinados pela indústria são deturpados. Até que esse problema seja corrigido, a medicina baseada em evidências permanecerá uma ilusão. A filosofia do racionalismo crítico, avançada pelo ...
A falha de um medicamento para a ELA (esclerose lateral amiotrófica) colocou em evidência os controversos processos de aprovação pela FDA
Artigo destaca a luta contra doenças raras: desafios, soluções via cooperação global e a crucial participação dos pacientes.
Estudo revela que muitos medicamentos oncológicos novos na UE não provam benefício adicional, questionando valor versus tratamentos existentes, mesmo com lucros rápidos.
Estudo mostra que novos medicamentos contra câncer na UE carecem de benefício adicional claro, questionando seu valor frente aos existentes, apesar do alto custo.
Na recente audiência pública sobre políticas públicas e assistência à saúde, o Coordenador Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores de Sá, compartilhou informações sobre as iniciativas do ministério voltadas para o suporte e tratamento de pessoas com doenças raras no Brasil. Durante sua apresentação, Natan destacou a importância de melhorar o acesso ao diagnóstico, tratamento e suporte para esses pacientes, ressaltando os esforços do ministério para expandir a rede de serviços de referência. O coordenador informou que há uma expectativa de habilitação de mais oito serviços, alcançando um total de 39 serviços de referência para doenças raras. Este esforço visa preencher as lacunas assistenciais, especialmente em ...
Kaila Mabus, uma adolescente atlética da área de Chicago, foi para a sala de emergência em 2019 com insuficiência renal. Demorou mais um mês antes de ela ser diagnosticada com a doença de Castleman, um distúrbio raro que faz com que o sistema imunológico ataque órgãos vitais. A Food and Drug Administration aprovou apenas um medicamento para tratar Castleman. Ele não ajudou Kaila. Seus pais temiam que ela pudesse morrer. Seus médicos buscaram ajuda do Dr. David Fajgenbaum, um imunologista da Universidade da Pensilvânia e também paciente de Castleman, que estuda a doença. Ele combinou pacientes com doenças raras com medicamentos que já estão nas farmácias para outras condições por ...
A recente aprovação pela FDA do tratamento de terapia gênica para Duchenne, desenvolvido pela Sarepta, chamado Elevidys®, tem gerado intensos debates na comunidade médica e entre os defensores dos pacientes. Esta aprovação, embora comemorada por muitos, foi marcada por uma série de circunstâncias excepcionais que destacam a complexidade das decisões regulatórias em terapias avançadas. Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER) da FDA, enfatizou que a aprovação do Elevidys® não deve ser vista como um precedente para futuras aprovações aceleradas de terapias genéticas. Ele ressaltou que a decisão foi tomada com base em considerações excepcionais, incluindo a influência significativa de associações pacientes e dados de eficácia ...
O Ministério da Saúde do Brasil acaba de dar mais um passo na luta contra as doenças raras com a publicação da Portaria GM/MS Nº 3.132, em 19 de fevereiro de 2024, que estabelece a criação da Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras (CTA de Doenças Raras). Este órgão tem como objetivo principal contribuir para o aperfeiçoamento e o desenvolvimento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, além de discutir questões relacionadas direta ou indiretamente a essas condições no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). A CTA de Doenças Raras funcionará com caráter técnico, consultivo e educativo, promovendo a interação entre diferentes áreas técnicas do ...
A recente aprovação pela Câmara dos Representantes dos Estados Unidos do Projeto de Lei H.R. 485, denominado “Protecting Health Care for All Patients Act”, marca um momento significativo na discussão sobre a utilização de medidas de eficiência no financiamento da saúde pública norte-americana. Este projeto de lei visa proibir programas de saúde financiados pelo governo federal de usar o Ano de Vida Ajustado pela Qualidade (QALY, na sigla em inglês) para determinar a precificação e o reembolso de serviços de saúde e tecnologias, incluindo medicamentos com receita. A medida tem o potencial de remodelar a forma como as decisões de cobertura e reembolso são tomadas dentro de programas como o ...
Um número crescente de organizações na Europa exige uma revisão completa das políticas farmacêuticas regionais, a fim de proteger a saúde das pessoas em detrimento dos lucros “É hora de avançar, promover a justiça na saúde e satisfazer as necessidades reais das pessoas”, afirma Alan Silva, do capítulo europeu do Movimento pela Saúde dos Povos (PHM), abordando a necessidade de revolucionar as políticas farmacêuticas na Europa. Defensor de longa data do acesso aos medicamentos, Silva compreende a importância de a Europa mudar a forma como pensa a pesquisa e o desenvolvimento, mas também a produção e distribuição de tecnologias de saúde. Se a região conseguisse desligar-se dos interesses das empresas farmacêuticas ...
Escrevemos para expressar nossa profunda preocupação com o uso crescente de cláusulas de confidencialidade e não divulgação em contratos entre os compradores de medicamentos e seus fabricantes , um segredo que prejudica a saúde e o acesso à medicina. Esta tendência alarmante deve parar. Instamos vocês, tanto individualmente quanto coletivamente, a estabelecer um novo princípio de compra que rejeite cláusulas de segredo nos acordos de aquisição de produtos médicos. Também apelamos à UNICEF, OPAS, PEPFAR, Gavi e ao Fundo Global de Combate à AIDS, Tuberculose e Malária (Fundo Global), importantes compradores com influência significativa, para liderar esforços para tornar a transparência uma pedra angular fundamental desses contratos críticos, protegendo a ...
Em uma decisão marcante para o campo da genética médica e da pesquisa clínica no Brasil, a Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM) tomou uma posição firme contra o Projeto de Lei (PL) 7082/2017, que propõe novas diretrizes para a condução de pesquisas clínicas envolvendo seres humanos no país.
A ARPA-H surge como um farol de esperança para garantir que os investimentos públicos em saúde beneficiem todos, não apenas as grandes corporações.
Investigações conduzidas pelo Ministério Público de São Paulo (MPSP) colocaram a empresa sob escrutínio por supostas violações de decisões judiciais, especificamente no que diz respeito ao fornecimento de medicamentos e tratamentos aos seus clientes.
Uma pesquisa nacional no Reino Unido envolveu 760 adultos afetados por doenças raras, 446 pais/cuidadores e 251 profissionais de saúde. O estudo procurou compreender o nível de coordenação de cuidados disponível para essas doenças.
Além da Índia, o Brasil também se destaca no cenário de terapias genéticas. Em São Paulo, no Hospital Israelita Albert Einstein, liderado por Ricardo Weinlich, estão sendo desenvolvidas terapias gênicas para a doença da célula falciforme, utilizando uma abordagem ex vivo com vetor AAV CRISPR-Cas9. A iniciativa brasileira segue o caminho da propriedade intelectual própria para contornar os custos proibitivos associados a essas terapias.
Artigo publicado em Intractable & Rare Diseases Research realizou uma revisão abrangente sobre a utilização da inteligência artificial (IA) no tratamento de doenças raras.
Este artigo explora o conceito de representação baseada no conhecimento e o papel dos pacientes no processo de desenvolvimento de medicamentos. Fornece informações valiosas sobre os esforços que estão sendo feitos para tornar o desenvolvimento de medicamentos mais participativo e as estruturas e ferramentas usadas para envolver os pacientes em todo o processo.
A PEC do Plasma, atualmente em discussão no Brasil, propõe alterações significativas na forma como o sangue e seus derivados, como o plasma, são coletados e processados no país. Em entrevista ao JOTA, a ministra da Saúde, Nísia Trindade, expressou preocupações substanciais sobre os impactos potenciais dessa PEC na segurança e disponibilidade do sangue para transfusões e na produção de hemoderivados.
O Instituto Nacional para a Excelência em Saúde e Cuidados (NICE) do Reino Unido desempenha um papel crucial nas Avaliações de Tecnologia em Saúde (ATS) em todo o mundo. Este artigo, baseado nos achados de relatório do Office of Health Economics, explora a extensão e as nuances da influência do NICE em decisões de HTA em vários países, incluindo Brasil, Canadá e França, com base em metodologias quantitativas e qualitativas.
Do que se trata: O artigo abaixo de José Castelo destaca a análise crítica de Jurandir Freire Costa sobre a cultura cínica no Brasil atual, enfatizando cinismo, delinquência, violência e narcisismo. 🇧🇷 Por que isso importa: Essa perspectiva é crucial para entender a complexidade dos problemas sociais e culturais do Brasil. A abordagem de Costa desafia a reflexão sobre os valores e a estrutura moral da sociedade. 🤔 O quadro geral: Em 1988, um artigo de José Castelo, publicado no extinto Jornal do Brasil, teve grande repercussão. Ele parecia tratar de algo que andava entalado na garganta de todos os brasileiros de bem naquela ocasião (inclusive na minha). Lançando mão ...
A relação entre a indústria farmacêutica e associações de pacientes está cada vez mais sob os holofotes, especialmente após um relatório revelador da Public Citizen, uma organização de defesa do consumidor. Este relatório destacou que, de 2010 a 2022, a Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), junto com 31 empresas associadas, forneceu mais de 6 bilhões de dólares em subsídios para mais de 20.000 associações de pacientes.
A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos para a Saúde (MHRA) do Reino Unido deu um grande passo na luta contra a anemia falciforme, uma doença genética rara e severa, com a autorização condicional da primeira terapia gênica mundial para tratá-la
A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRaras), sob a liderança da senadora Mara Gabrilli (PSD-SP), concluiu seus trabalhos de 2023 com ênfase na fiscalização do teste do pezinho e na Política Nacional de Atenção Integral em Genética Clínica.
John Crowley, conhecido por sua dedicação ao desenvolvimento de tratamentos para a doença de Pompe, que afeta seus filhos, está prestes a embarcar em uma nova fase de sua carreira. Segundo um recente artigo do Wall Street Journal, Crowley assumirá o papel de lobista principal na Biotechnology Innovation Organization.
A Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) iniciou uma revisão de segurança das terapias CAR-T após identificar 19 casos de câncer no sangue em pacientes pós-tratamento. Esta investigação, quase certamente, levanta questões sobre a classe de terapias CAR-T, uma vez que seus desenvolvedores buscam expandir seu uso.
Em uma decisão histórica, o National Institutes of Health (NIH), a renomada agência federal de pesquisa médica dos Estados Unidos, está considerando uma mudança substancial em sua declaração de missão, sinalizando uma transformação na percepção da deficiência. Esta notícia, originária de um extenso relatório, revela um marco potencial na evolução da compreensão da deficiência. A proposta atual busca remover linguagens que podem ser interpretadas como capacitistas, substituindo-as por termos que enfatizam a otimização da saúde e a prevenção ou redução de doenças. Este movimento alinha o NIH com as atuais visões sociais e médicas sobre a deficiência, marcando uma mudança significativa em relação à sua abordagem tradicional. A recomendação para ...
Na Holanda, o caso entre a Pharmaceutical Accountability Foundation (PAF) e a AbbVie dá o que falar. A questão? O preço exorbitante de Humira, para tratat artrite reumatoide.
O sucesso do advocacy muitas vezes depende do apoio público. Divisões dentro da comunidade de associações de pacientes podem levar a mensagens inconsistentes e redução da conscientização pública, semelhante à forma como as divisões são exploradas em dramas políticos.
Cláudio Cordovil
O ACR (Acordo de Compartilhamento de Riscos) virou uma aposta para custear medicações e tratamentos de alto valor, inclusive no SUS, mas sua expansão esbarra em poucos acordos públicos, enquanto o formato tem avançado no sistema privado.
Cláudio Cordovil
O Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER) dos EUA continua a ver novas terapias genéticas com preços multimilionários justificados, com o grupo de avaliação terceirizado sugerindo que o atidarsagene autotemcel (arsa-cel) da Orchard Therapeutics Limited para leucodistrofia metacromática (MLD ) poderia ser rentável a um preço de até 4 milhões de dólares por tratamento.
Cláudio Cordovil
Promessas terapêuticas exacerbadas na mídia, desafios de concretização na pesquisa clínica e óbitos de pacientes definem, a médio prazo, um futuro pouco promissor para as terapias gênicas.
O Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Européia de Medicamentos – EMA (CHMP) recomendou não renovar a autorização de introdução no mercado para Translarna (atalureno), um medicamento para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne cuja doença é causada por um tipo de defeito genético denominado “mutação nonsense” no gene da distrofina e que são capazes de andar. A recomendação segue a reavaliação completa dos benefícios e riscos do medicamento durante a renovação de sua autorização de introdução no mercado, incluindo os resultados de um novo estudo que não conseguiu confirmar a eficácia do Translarna. Dado que o Translarna se destinava a responder a uma necessidade ...
Cláudio Cordovil
Um dos pilares do programa de Segurança do Sangue da OMS é a doação voluntária de sangue. De acordo com a ficha informativa n.º 279 da OMS (junho de 2015), todos os Estados-Membros são instados a “desenvolver sistemas nacionais de sangue baseados na doação voluntária e não remunerada”. A razão para isso é que: Um fornecimento adequado e confiável de sangue seguro pode ser assegurado por uma base estável de dadores de sangue regulares, voluntários e não remunerados. Estes dadores são também o grupo de dadores mais seguro, uma vez que a prevalência de infecções transmitidas pelo sangue é mais baixa neste grupo. Apesar desta declaração forte, em 2015, em ...
Equipe Editorial
Ida Vanessa D. Schwartz
