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# Academia de Pacientes

Construindo pontes através da educação em doenças raras

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## Posts

- [Fibrose cística: AIDS enfrenta mesmos problemas com patentes](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-aids-enfrenta-mesmos-problemas-com-patentes/) - A licença compulsória do dolutegravir e a busca de alternativas para incorporação do cabotegravir são essenciais para acesso universal ao tratamento do HIV/AIDS.
- [Fibrose Cística: Vertex sob pressão em Conferência Europeia](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-vertex-sob-pressao-em-conferencia-europeia/) - Ativistas falaram sobre a necessidade urgente de acesso global ao tratamento de fibrose cística da Vertex que salva vidas e destacaram seu preço exorbitante.
- [Redefinindo cuidados paliativos com narrativas compassivas](https://academiadepacientes.com.br/redefinindo-cuidados-paliativos-com-narrativas-compassivas/) - Danielle Chammas explora uma abordagem holística em saúde e enfatiza cuidados integrados para pessoas com necessidades únicas de saúde.
- [Dinâmica das Avaliações de Tecnologias em Saúde merece exame](https://academiadepacientes.com.br/dinamica-das-avaliacoes-de-tecnologias-em-saude-merece-exame/) - As ATS são cruciais na definição da eficácia, segurança e eficiência de tecnologias médicas. Contudo, pouco se faz para analisar a dinâmica destes colegiados.
- [Avaliação de tecnologias em saúde: só "evidências" contam?](https://academiadepacientes.com.br/avaliacao-de-tecnologias-em-saude-so-evidencias-contam/) - As decisões sobre os tipos de serviços de saúde e medicamentos cobertos pelos planos de saúde e sistemas públicos de saúde podem desencadear debates políticos ferozes e, às vezes, protestos públicos diretos.
- [Novidade: Testes genéticos para casais que querem engravidar](https://academiadepacientes.com.br/novidade-testes-geneticos-para-casais-que-querem-engravidar/) - Avanços no conhecimento do nosso genoma não param de chegar. A mais recentev é o Teste de Compatibilidade Genética para aqueles casais que desejam engravidar.
- [Conitec vai ter um "termômetro" de preço para novos medicamentos no SUS](https://academiadepacientes.com.br/conitec-vai-ter-um-termometro-de-preco-para-novos-medicamentos-no-sus/) - Baseado na reportagem "Conitec prepara limiares de impacto orçamentário e estuda novos modelos de incorporação", de Rebeca Kroll (Futuro da Saúde, 12/08/2026) Se você já esperou meses, ou anos, para saber se um tratamento seria oferecido pelo SUS, provavelmente já esbarrou no nome Conitec. É a comissão do Ministério da Saúde que decide quais remédios,
- [Os "44,8 meses" que a indústria farmacêutica quer que você memorize](https://academiadepacientes.com.br/os-448-meses-que-a-industria-farmaceutica-quer-que-voce-memorize/) - Setembro de 2025. A Interfarma, associação que representa 42 farmacêuticas de pesquisa, publica, com elaboração da consultoria IQVIA, o relatório Tempos de Acesso: a jornada que separa a inovação do paciente brasileiro. A conclusão tornou-se citação recorrente nos debates sobre o SUS: um medicamento aprovado pela Anvisa levaria, em média, 44,8 meses para chegar ao
- [VIII Jornada de Direito da Saúde: regra mais dura pra todos, mas os raros ganharam uma brecha](https://academiadepacientes.com.br/viii-jornada-de-direito-da-saude-regra-mais-dura-pra-todos-mas-os-raros-ganharam-uma-brecha/) - Junho de 2026. Os Enunciados produzidos durante a VIII Jornada de Direito da Saúde mudam como juízes avaliam pedidos de medicamento e tratamento. Para quem lida com doença rara, o resultado é ambíguo: ficou mais difícil ganhar ação na média, e, ao mesmo tempo, abriu-se uma exceção que a comunidade pedia há tempos. O filtro
- [Uma plataforma para agilizar medicamentos pela Justiça: mas ela resolve o problema de quem depende de medicamento de alto custo?](https://academiadepacientes.com.br/uma-plataforma-para-agilizar-medicamentos-pela-justica-mas-ela-resolve-o-problema-de-quem-depende-de-medicamento-de-alto-custo/) - Plataforma do CNJ promete agilizar remédios via Justiça, mas doença rara enfrenta outro obstáculo: exigência de evidência científica que ela raramente tem.
- [Compra sigilosa de medicamentos: o que pode mudar para pacientes do SUS?](https://academiadepacientes.com.br/compra-sigilosa-de-medicamentos-o-que-pode-mudar-para-pacientes-do-sus/) - Entenda a compra sigilosa de medicamentos no SUS, seus critérios, riscos de transparência e pontos que pacientes devem acompanhar.
- [NatJus: quando a nota técnica vira barreira e o paciente vira número](https://academiadepacientes.com.br/natjus-quando-a-nota-tecnica-vira-barreira-e-o-paciente-vira-numero/) - Nota técnica pode substituir a Constituição na Justiça? Um artigo expõe o risco de decisões automáticas do NatJus negarem tratamentos a pacientes.
- [Conitec e acesso à informação: modo de usar](https://academiadepacientes.com.br/como-usar-a-lai-na-sua-demanda-a-conitec/) - Um recurso pouco utilizado pelos pacientes, familiares e associações de pacientes na busca pelo seu direito fundamental à saúde e da transparência pública é a Lei de Acesso à Informação (LAI). Você pode ter mais informações sobre ela nesse curto vídeo. [su_note]Este post faz parte de uma série sobre Transparência pública e Conitec. No final
- [O SUS tem um problema sério com medicamentos, e não é o que você está pensando](https://academiadepacientes.com.br/o-sus-tem-um-problema-serio-com-medicamentos-e-nao-e-o-que-voce-esta-pensando/) - O remédio foi aprovado. O orçamento existe. E você ainda está esperando. Um estudo inédito do Ipea explica por quê. Você já foi buscar um medicamento na farmácia do SUS e voltou de mãos vazias? Já esperou por um tratamento aprovado pelo governo; aprovado mesmo, com processo e tudo, e ficou esperando por um ano,
- [Suspensão do Elevidys opõe famílias, Anvisa e governo em audiência marcada por cobrança de urgência](https://academiadepacientes.com.br/suspensao-do-elevidys-opoe-familias-anvisa-e-governo-em-audiencia-marcada-por-cobranca-de-urgencia/) - Audiência na Câmara expõe impasse entre famílias, Anvisa e governo sobre liberação do Elevidys para crianças com Duchenne.
- [A VIII Jornada de Direito da Saúde e as doenças raras: o que está em jogo e o que você precisa saber](https://academiadepacientes.com.br/a-viii-jornada-de-direito-da-saude-e-as-doencas-raras-o-que-esta-em-jogo-e-o-que-voce-precisa-saber/) - Nota da redação Este post é mais longo do que o habitual — e intencionalmente. Os enunciados que serão votados hoje e amanhã na VIII Jornada de Direito da Saúde podem redefinir, na prática, o acesso à Justiça para pacientes com doenças raras em todo o Brasil. Não se trata de debate técnico restrito a
- [OAB-RJ lança cartilha de direitos em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/oab-rj-lanca-cartilha-de-direitos-em-doencas-raras/) - A Seccional Rio de Janeiro da Ordem dos Advogados do Brasil (OAB-RJ) acaba de lançar a Cartilha de Direitos das Pessoas com Doenças Raras. A cartilha tem como públicos-alvo pacientes, familiares, cuidadores, advogados, profissionais de saúde e gestores públicos, detalhando os direitos garantidos pelo ordenamento jurídico brasileiro em diversas áreas fundamentais para a subsistência e
- [Nova regra orçamentária pode pesar contra doenças raras no SUS](https://academiadepacientes.com.br/nova-regra-orcamentaria-pode-pesar-contra-doencas-raras-no-sus/) - ⚠️ O Ministério da Saúde discute uma nova metodologia para calcular o impacto orçamentário de tecnologias no SUS. O tema parece técnico, mas pode influenciar diretamente o acesso a medicamentos de alto custo, sobretudo para pessoas com doenças raras. Por que isso importa: A forma como o governo estima custos pode decidir se um tratamento
- [O Ministério da Saúde está reescrevendo a política de doenças raras.](https://academiadepacientes.com.br/o-ministerio-da-saude-esta-reescrevendo-a-politica-de-doencas-raras/) - Uma associação de pacientes usou a Lei de Acesso à Informação para questionar o processo de revisão da PNAIPDR. A resposta oficial do Ministério contradiz os documentos que ela própria apresentou como prova.
- [Teste do pezinho ampliado no RS: o que muda, quem faz o quê — e uma pergunta sem resposta](https://academiadepacientes.com.br/teste-do-pezinho-ampliado-no-rs-o-que-muda-quem-faz-o-que-e-uma-pergunta-sem-resposta/) - O governo gaúcho assinou na segunda-feira (25/5) um convênio que inclui mais duas doenças na triagem neonatal do SUS. Uma conquista real — que merece ser compreendida além do press release. São algumas gotinhas de sangue coletadas do calcanhar do recém-nascido entre o terceiro e o quinto dia de vida. O teste do pezinho, feito
- [Gilmar Mendes: Acordos de Compartilhamento de Risco são "terceira via" para terapias inovadoras no SUS](https://academiadepacientes.com.br/gilmar-mendes-acordos-de-compartilhamento-de-risco-sao-terceira-via-para-terapias-inovadoras-no-sus/) - Em seminário nacional, ministro Gilmar Mendes defende mecanismo que divide riscos entre governo e indústria , e pode abrir portas para quem mais precisa de tratamentos de alto custo Na última terça-feira (26/5), o ministro Gilmar Mendes, decano do Supremo Tribunal Federal, abriu em Brasília o seminário "Acordos de Compartilhamento de Risco (ACR) — Desafios
- [Além dos números: o futuro da Avaliação de Tecnologias em Saúde para doenças ultrarraras](https://academiadepacientes.com.br/alem-dos-numeros-o-futuro-da-avaliacao-de-tecnologias-em-saude-para-doencas-ultrarraras/) - Avaliação de tecnologias para doenças ultrarraras no SUS: dilemas éticos, custos e o que o Brasil pode aprender com Inglaterra e Escócia.
- [Conitec: Quando a política de conflito de interesses vira ré](https://academiadepacientes.com.br/conitec-quando-a-politica-de-conflito-de-interesses-vira-re/) - Associações de pacientes questionam na justiça as regras da Conitec sobre conflito de interesses. Os dados públicos contam uma história diferente da que elas narram.
- [Quem decidiu quais doenças raras valem um direito trabalhista?](https://academiadepacientes.com.br/quem-decidiu-quais-doencas-raras-valem-um-direito-trabalhista/) - O Ministério da Saúde reconhece que o número de doenças raras é desconhecido — e lista 29 para fins de FGTS, sem critério público. O que o portal oficial revela sobre quem fica de fora.
- [A ciência que salva crianças com doenças raras já existe. O sistema regulatório, ainda não.](https://academiadepacientes.com.br/a-ciencia-que-salva-criancas-com-doencas-raras-ja-existe-o-sistema-regulatorio-ainda-nao/) - A edição genômica personalizada salvou KJ Muldoon. Mas sem reforma regulatória, esse avanço pode não chegar às próximas crianças com doenças raras.
- [O paradoxo da gestão na saúde pública: entre a "lata do lixo" e a captura do fundo público.](https://academiadepacientes.com.br/o-paradoxo-da-gestao-na-saude-publica-entre-a-lata-do-lixo-e-a-captura-do-fundo-publico/) - Acabou de acontecer no SUS a seguinte situação: O Estado identificou falhas graves na governança de uma organização não- governamental que pleiteava uma determinada certificação junto ao governo federal. Poucos meses depois, o mesmo Estado, por outro braço, autorizou a mesma ONG a gerir recursos públicos, habilitando-a como centro de referência em doenças raras. Um
- [Populismo tecnológico: ano eleitoral e propostas mirabolantes em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/populismo-tecnologico-ano-eleitoral-e-propostas-mirabolantes-em-doencas-raras/) - O Ministério da Saúde anunciou a expansão do Sequenciamento do Exoma (WES) para o diagnóstico de doenças raras em geral. Haverá a realização de 20 mil exames por ano, um investimento de R$ 26 milhões e a redução da fila diagnóstica de sete anos para seis meses, segundo o governo. O detalhe é que nenhum
- [Téléthon 2025 ultrapassa 600 milhões de reais e renova aposta na pesquisa sobre doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/telethon-2025-ultrapassa-600-milhoes-de-reais-e-renova-aposta-na-pesquisa-sobre-doencas-raras/) - O Téléthon 2025 arrecadou cerca de R$ 604 milhões (100.548.314 de euros). É o melhor resultado desde que a maratona televisiva foi criada, há quase 40 anos, em 1987, pela Associação Francesa de Distrofia Muscular (AFM-Téléthon), agremiação dedicada à pesquisa em doenças neuromusculares. A cifra, em si, não dá a dimensão da sua relevância. O
- [Você paga imposto para ter saúde. O que o Estado faz com esse dinheiro?](https://academiadepacientes.com.br/voce-paga-imposto-para-ter-saude-o-que-o-estado-faz-com-esse-dinheiro/) - Um defensor público do Rio de Janeiro assina no Migalhas uma crítica contundente à judicialização da saúde , não do ponto de vista do paciente, mas do custo que o contribuinte paga pela incapacidade do Estado de cumprir o que a Constituição já determinou.
- [O SUS incorpora tecnologias sem saber ao certo quanto custam e o que entregam](https://academiadepacientes.com.br/o-sus-incorpora-tecnologias-sem-saber-ao-certo-quanto-custam-e-o-que-entregam/) - O Blog Academia de Pacientes reproduz abaixo artigo publicado em The Conversation. Elize Massard da Fonseca, Escola de Administração de Empresas de São Paulo da Fundação Getúlio Vargas (FGV/EAESP) O Tribunal de Contas da União publicou em março de 2026 uma auditoria sobre a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). Os achados
- [FDA publica diretriz para terapias individualizadas em doenças ultra-raras](https://academiadepacientes.com.br/fda-publica-diretriz-para-terapias-individualizadas-em-doencas-ultra-raras/) - A Food and Drug Administration divulgou, no final de fevereiro, uma versão preliminar de diretriz para patrocinadores que buscam aprovação de terapias individualizadas. O documento centra em como gerar evidências de eficácia e segurança quando ensaios randomizados são inviáveis, o que é praticamente sempre o caso nas doenças ultra-raras, em que populações de pacientes às
- [Pressionada pelo TCU, Conitec reformula critérios de incorporação de medicamentos ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/pressionada-pelo-tcu-conitec-reformula-criterios-de-incorporacao-de-medicamentos-ao-sus/) - Em entrevista ao JOTA, a secretária de Ciência, Tecnologia e Inovação da Saúde, Fernanda de Negri, anunciou que o Ministério da Saúde vai criar um Comitê de Negociação de Preços e revisar a metodologia da Conitec. As novidades anunciadas coincidem com as determinações do TCU derivadas de auditoria realizada por este órgão de controle junto
- [Congresso trama fim da Conitec: isto não pode acontecer](https://academiadepacientes.com.br/congresso-trama-fim-da-conitec-isto-nao-pode-acontecer/) - O veterano e respeitado sanitarista Reinaldo Guimarães acaba de publicar artigo no site Outra Saúde, no qual denuncia manobras do deputado Luizinho (Progressistas - RJ) no sentido de alterar radicalmente o processo de incorporação de tecnologias ao SUS (inclusive medicamentos), extinguindo a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) e
- [Representação social ou patronal? TCU julga irregular atuação de líder da indústria farmacêutica na gestão de tecnologias do SUS](https://academiadepacientes.com.br/representacao-social-ou-patronal-tcu-julga-irregular-atuacao-de-lider-da-industria-farmaceutica-na-gestao-de-tecnologias-do-sus/) - A auditoria realizada pelo Tribunal de Contas da União (TCU) sobre os processos de incorporação de tecnologias no SUS entre 2021 e 2023, divulgada na semana passada, identificou fragilidades críticas na governança e na integridade da Conitec. Dentre os achados mais relevantes, destaca-se a atuação de membros da Conitec em situações de potencial conflito de interesses
- [Missão editorial](https://academiadepacientes.com.br/missao-editorial/) - Desde 2017, a Academia de Pacientes busca ser um espaço de informação qualificada e independente sobre doenças raras, terapias avançadas e os dilemas públicos que atravessam esse campo. Ao longo desses anos, este projeto acompanhou de perto a transformação acelerada da medicina, a emergência de medicamentos de altíssimo custo e a crescente centralidade da regulação
- [Uma nova fase na Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/uma-nova-fase-na-academia-de-pacientes/) - Findo o Carnaval, quando se costuma dizer que o ano se inicia, é chegada a hora de lhes apresentar um novo ponto de inflexão na trajetória da Academia de Pacientes. Chegamos a um daqueles momentos em que um projeto editorial precisa parar, olhar para trás e reconhecer que entrou numa nova etapa. Não por modismo,
- [Tribunal de Contas da União aponta inúmeras falhas na Conitec](https://academiadepacientes.com.br/tribunal-de-contas-da-uniao-aponta-inumeras-falhas-na-conitec/) - O TCU realizou auditoria para avaliar o processo de incorporação, alteração ou exclusão de tecnologias no Sistema Único de Saúde (SUS), tomando como base de análise o período de 2021 a 2023. Além disso, avaliou os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). O resultado foi
- [🤝Lobby 'astroturf': tática oculta que subverte a democracia🤝](https://academiadepacientes.com.br/🤝lobby-astroturf-tatica-oculta-que-subverte-a-democracia🤝/) - O lobby astroturf é uma tática ilegal nos EUA e eticamente duvidosa que tem sido usada para influenciar políticas públicas por décadas. No Brasil não é diferente
- [A Academia de Pacientes inicia, em 2026, uma nova fase editorial.](https://academiadepacientes.com.br/missao-editorial-2/) - Este projeto deixa de depender do ritmo instável das redes sociais e passa a operar como arquivo público: um espaço de curadoria crítica sobre terapias avançadas, regulação e políticas públicas em saúde.
- [O peso da idade e a vacina do herpes-zóster: como fórmulas matemáticas barram o acesso à saúde no SUS?](https://academiadepacientes.com.br/o-peso-da-idade-e-a-vacina-do-herpes-zoster-como-formulas-matematicas-barram-o-acesso-a-saude-no-sus/) - Por que o SUS negou a vacina do herpes-zóster? Entenda como a métrica QALY desvaloriza idosos e pessoas com deficiência em decisões de saúde pública.
- [Direito à vida ou gestão de planilhas? O que o estudo de Vera Pepe e cols. esconde sob o álibi da "sustentabilidade"](https://academiadepacientes.com.br/direito-a-vida-ou-gestao-de-planilhas-o-que-o-estudo-de-vera-pepe-e-cols-esconde-sob-o-alibi-da-sustentabilidade/) - Análise crítica de estudo sobre judicialização de medicamentos raros, revelando vieses, omissões do SUS e dilemas éticos ignorados na gestão da saúde coletiva e bioética brasileira
- [Quando a política de doenças raras se desvia: um alerta e uma decisão editorial](https://academiadepacientes.com.br/quando-a-politica-de-doencas-raras-se-desvia-um-alerta-e-uma-decisao-editorial/) - Alerta sobre a captura da política de doenças raras e a decisão editorial de reduzir o uso de IA para defender o SUS e a integridade do jornalismo.
- [Conitec: Manual anti-conflitos é avanço ético ou porta aberta para captura da indústria?](https://academiadepacientes.com.br/conitec-manual-anti-conflitos-e-avanco-etico-ou-porta-aberta-para-captura-da-industria/) - Manual da Conitec expõe avanços e brechas na gestão de conflitos de interesses e na influência da indústria farmacêutica nas decisões do SUS.
- ["Vidas Raras" vence assédio judicial: Justiça arquiva inquérito após sete anos sem provas](https://academiadepacientes.com.br/vidas-raras-vence-assedio-judicial-justica-arquiva-inquerito-apos-sete-anos-sem-provas/) - Vítima de assédio judicial de ONG concorrente, o Instituto Vidas Raras tem sua lisura comprovada. MPF arquiva inquérito de quase 7 anos: nenhuma prova de crime ou ilicitude.
- [Judicialização da saúde: entre a sustentabilidade do SUS e o drama do acesso](https://academiadepacientes.com.br/judicializacao-da-saude-entre-a-sustentabilidade-do-sus-e-o-drama-do-acesso/) - Sustentabilidade do SUS em crise. Análise da judicialização da saúde em audiências da Câmara revela tensões entre alto custo, acesso básico e Medicina Baseada em Evidências
- [Parceria em curso de triagem neonatal desperta debate sobre transparência](https://academiadepacientes.com.br/parceria-em-curso-de-triagem-neonatal-desperta-debate-sobre-transparencia/) - Parceria em triagem neonatal sem chamada pública gera debate sobre transparência e boas práticas de governança em saúde.
- [Neoliberalismo molecular: quando o lobby veste jaleco](https://academiadepacientes.com.br/neoliberalismo-molecular-quando-o-lobby-veste-jaleco/) - Análise crítica sobre como decisões do SUS podem abrir espaço para captura privada na triagem neonatal e terapias gênicas. Riscos, incentivos e governança.
- [James Watson (1928-2025): legado científico ofuscado por falhas éticas](https://academiadepacientes.com.br/james-watson-1928-2025-legado-cientifico-ofuscado-por-falhas-eticas/) - Perfil jornalístico de James Watson, gênio do DNA cuja trajetória é marcada por racismo, sexismo e controvérsias éticas que mancharam seu legado científico.
- [FDA impõe novas restrições ao Elevidys após mortes por falência hepática](https://academiadepacientes.com.br/fda-impoe-novas-restricoes-ao-elevidys-apos-mortes-por-falencia-hepatica/) - FDA impõe novas restrições ao Elevidys após mortes por falência hepática e exige estudo com 200 pacientes para avaliar riscos graves da terapia gênica.
- [Fábula: Quem cuida das árvores raras?](https://academiadepacientes.com.br/fabula-quem-cuida-das-arvores-raras/) - Chegou um ponto em que a realidade sanitária brasileira se tornou tão inverossímil que só a fábula ainda consegue descrevê-la sem cair no desespero.
- [Desafios regulatórios travam o acesso do SUS e dos planos às terapias avançadas](https://academiadepacientes.com.br/desafios-regulatorios-travam-o-acesso-do-sus-e-dos-planos-as-terapias-avancadas/) - Falhas regulatórias em Anvisa, CMED, Conitec e ANS estão atrasando o acesso universal às terapias avançadas, alerta artigo de Fernando Aith no JOTA.
- [Conitec, participação social e a delicada arte de regular: avanço ou encruzilhada para as OSCs?](https://academiadepacientes.com.br/conitec-participacao-social-e-a-delicada-arte-de-regular-avanco-ou-encruzilhada-para-as-oscs/) - Análise crítica mostra avanços e lacunas na participação das OSCs na Conitec pós-Lei 15.120/2025, reforçando desafios e riscos para as doenças raras.
- [Cadeira das OSCs na Conitec é criada por decreto, mas regras de participação ainda dependem de portaria](https://academiadepacientes.com.br/cadeira-das-oscs-na-conitec-e-criada-por-decreto-mas-regras-de-participacao-ainda-dependem-de-portaria/) - Lei 15.120 e Decreto 12.716 ampliam a participação das OSCs na Conitec, mas futuro da cadeira social depende de portaria com critérios claros.
- [A expansão silenciosa do setor privado na política de doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/a-expansao-silenciosa-do-setor-privado-na-politica-de-doencas-raras/) - Análise crítica sobre como decisões do SUS podem abrir espaço para captura privada na triagem neonatal e terapias gênicas. Riscos, incentivos e governança.
- [OPAS aprova política para ampliar acesso a medicamentos de alto custo](https://academiadepacientes.com.br/opas-aprova-politica-para-ampliar-acesso-a-medicamentos-de-alto-custo/) - OPS lança política regional para reduzir custos e ampliar acesso a medicamentos e vacinas de alto impacto nas Américas.
- [Novo marco regulatório em pesquisa clínica ameaça democracia sanitária, alertam especialistas](https://academiadepacientes.com.br/novo-marco-regulatorio-em-pesquisa-clinica-ameaca-democracia-sanitaria-alertam-especialistas/) - A Lei 14.874/2024 provoca controvérsias sobre direitos, ética e orçamento na saúde, gerando riscos à democracia participativa do SUS no Brasil.
- [Medicamentos: como as mudanças na saúde global afetam o acesso a terapias para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/preco-dos-medicamentos-como-as-mudancas-na-saude-global-afetam-o-acesso-a-terapias-raras/) - Novas políticas de saúde global, como VBHC e IRA, redefinem o preço de medicamentos órfãos. André Medici analisa o impacto no acesso e sustentabilidade do Brasil.
- [IA e judicialização da saúde: avanço tecnológico, risco para direitos](https://academiadepacientes.com.br/ia-na-judicializacao-da-saude-avanco-tecnologico-risco-para-direitos/) - Fernando Aith, em sua coluna no JOTA, alerta: IA em saúde pode ampliar desigualdades e ameaçar direitos de pacientes sem regulação robusta.
- [FAQ: Por que a Lei da Pesquisa Clínica viola seus direitos?](https://academiadepacientes.com.br/faq-por-que-a-lei-dos-ensaios-clinicos-viola-seus-direitos/) - FAQ explica como a Lei 14.874/2024 altera regras éticas da pesquisa em saúde, reduz direitos dos participantes e ameaça a governança democrática do SUS.
- [Anvisa mantém suspensão do Elevidys após mortes no exterior](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-mantem-suspensao-do-elevidys-apos-mortes-no-exterior-2/) - Suspensão do Elevidys segue após mortes no exterior; Anvisa revisa riscos hepáticos e só libera retorno com segurança comprovada.
- [Tratamento para fibrose cística entra na lista de medicamentos essenciais da OMS](https://academiadepacientes.com.br/tratamento-para-fibrose-cistica-entra-na-lista-de-medicamentos-essenciais-da-oms/) - OMS inclui Trikafta na lista de medicamentos essenciais para fibrose cística, ampliando acesso, mas preços seguem proibitivos.
- [SUS adota comitês para monitorar terapia gênica da Atrofia Muscular Espinhal](https://academiadepacientes.com.br/sus-adota-comites-para-vigiar-terapia-genica-da-atrofia-muscular-espinhal/) - Ministério da Saúde cria comitês para monitorar uso do Zolgensma no SUS, com pagamento condicionado à eficácia em crianças com AME.
- [STF cria critérios para custeio de tratamentos fora do rol da ANS](https://academiadepacientes.com.br/stf-cria-criterios-para-custeio-de-tratamentos-fora-do-rol-da-ans/) - STF define critérios rígidos para cobrir tratamentos fora do rol da ANS; planos falam em economia, mas especialistas alertam para barreiras.
- [Rebrats abre consulta pública: Diretrizes de Avaliação Econômica ignoram especificidades das doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/rebrats-abre-consulta-publica-diretrizes-de-avaliacao-economica-ignoram-especificidades-das-doencas-raras/) - Rebrats abre consulta pública sobre diretrizes de avaliação econômica em saúde. Para variar, lacunas importantes para doenças raras e ultrarraras.
- [Raras e ultrarraras no SUS: da promessa ao protocolo — o que falta nas diretrizes de avaliação](https://academiadepacientes.com.br/raras-e-ultrarraras-no-sus-da-promessa-ao-protocolo-o-que-falta-nas-diretrizes-de-avaliacao/) - Submeti contribuições à consulta pública: falta trilha para raras/ultrarraras, MEAs, RWE e pesos de severidade. Proponho caminhos para decisões previsíveis e não ao sabor das marés
- [Medicamentos oncológicos: bilhões gastos, pouca vida ganha](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-oncologicos-bilhoes-gastos-pouca-vida-ganha/) - FDA sob crítica: drogas oncológicas caras, ganhos mínimos em sobrevida e aprovações frágeis expõem dilema entre custo, eficácia e esperança.
- [ICER questiona eficácia e valor de novas terapias para AME](https://academiadepacientes.com.br/icer-questiona-eficacia-e-valor-de-novas-terapias-para-ame/) - ICER avalia terapias para SMA e aponta falta de evidências robustas sobre eficácia e custo-benefício, recomendando novos estudos e preços justos.
- [IA e judicialização da saúde: entenda os perigos ocultos que podem afetar seu tratamento](https://academiadepacientes.com.br/ia-e-judicializacao-da-saude-entenda-os-perigos-ocultos-que-podem-afetar-seu-tratamento/) - IA no Judiciário da saúde: entenda riscos, vieses e como proteger seus direitos em decisões que afetam pacientes e famílias.
- [FDA lança novo programa para acelerar terapias gênicas voltadas a doenças ultrarraras](https://academiadepacientes.com.br/fda-lanca-novo-programa-para-acelerar-terapias-genicas-voltadas-a-doencas-ultrarraras/) - FDA propõe via rápida para aprovar terapias gênicas em doenças ultrarraras com base em estudo único e dados de suporte adicionais.
- [Documentário da DW revela promessa, mercado e riscos éticos de testes genéticos🧬](https://academiadepacientes.com.br/documentario-da-dw-revela-promessa-mercado-e-riscos-eticos-de-testes-geneticos🧬/) - Testes genéticos direitos ao consumidor: promessas, limites científicos e riscos de privacidade, discriminação e uso comercial dos dados de DNA. Saiba como decidir.
- [Conitec: decisões intocáveis na judicialização da saúde](https://academiadepacientes.com.br/conitec-decisoes-intocaveis-na-judicializacao-da-saude/) - STF reforça papel da Conitec na judicialização da saúde, mas 14 anos sem recursos providos mostram barreiras para pacientes contestarem decisões.
- [Diretrizes REBRATS de avaliação econômica: o que falta para quem tem doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/diretrizes-rebrats-de-avaliacao-economica-o-que-falta-para-quem-tem-doencas-raras/) - Submeti contribuições à consulta pública: falta trilha para raras/ultrarraras, MEAs, RWE e pesos de severidade. Proponho caminhos para decisões previsíveis.
- [Anvisa mantém suspensão do Elevidys após mortes no exterior](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-mantem-suspensao-do-elevidys-apos-mortes-no-exterior/) - Anvisa mantém suspensão do Elevidys após mortes no exterior; caso brasileiro não teve relação confirmada com o medicamento.Anvisa mantém suspensão do Elevidys após mortes no exterior; caso brasileiro não teve relação confirmada com o medicamento.
- [Alienação e doenças raras: Por que muitos pacientes ficam fora do debate sobre suas próprias vidas?](https://academiadepacientes.com.br/alienacao-e-doencas-raras-por-que-muitos-pacientes-ficam-fora-do-debate-sobre-suas-proprias-vidas/) - Rebrats abre consulta pública sobre diretrizes econômicas. A alienação exclui pacientes raros; participe e faça sua voz ser ouvida até 12 de setembro.
- [A morte que paralisou a terapia genética](https://academiadepacientes.com.br/a-morte-que-paralisou-a-terapia-genetica/) - Morte de Jesse Gelsinger em 1999 expôs falhas éticas na terapia genética, travou pesquisas por anos e levou a regras clínicas mais rígidas.
- [STF decide: novas regras para medicamentos fora do SUS valem para todos os processos](https://academiadepacientes.com.br/stf-decide-novas-regras-para-medicamentos-fora-do-sus-valem-para-todos-os-processos/) - STF aplica novas regras para medicamentos fora do SUS a todos os processos; decisão pode dificultar acesso de pacientes com doenças raras.
- [Senado debate desafios de diagnóstico e tratamento para adultos com doenças raras neurológicas](https://academiadepacientes.com.br/senado-debate-desafios-de-diagnostico-e-tratamento-para-adultos-com-doencas-raras-neurologicas/) - Audiência no Senado expõe lutas e urgências de pacientes com doenças raras, destacando saúde mental, acesso a tratamento e dignidade.
- [Reembolso de terapias gênicas na Alemanha não pode ser negado com base em considerações econômicas](https://academiadepacientes.com.br/reembolso-de-terapias-genicas-na-alemanha-nao-pode-ser-negado-com-base-em-consideracoes-economicas/) - BAS determina que terapias genéticas na Alemanha não podem ter reembolso negado por razões econômicas, garantindo acesso a tratamentos inovadores.
- [Novos medicamentos na América Latina: Brasil lidera aprovações](https://academiadepacientes.com.br/novos-medicamentos-na-america-latina-brasil-lidera-aprovacoes/) - Relatório mostra disparidades no acesso a novos medicamentos na América Latina; Brasil lidera em autorizações, mas cobertura pública ainda é limitada
- [Ministério da Saúde regulamenta terapia gênica no SUS com regras rígidas e controle centralizado](https://academiadepacientes.com.br/ministerio-da-saude-regulamenta-terapia-genica-no-sus-com-regras-rigidas-e-controle-centralizado/) - Portaria define regras e critérios para habilitação de serviços de terapia gênica no SUS, com foco inicial na AME tipo I e controle centralizado.
- [Ministério da Saúde indefere pedido de certificação beneficente à Casa Hunter](https://academiadepacientes.com.br/ministerio-da-saude-indefere-pedido-de-certificacao-beneficente-a-casa-hunter/) - Ministério da Saúde indefere CEBAS à Casa Hunter; entidade tem 30 dias para recorrer da decisão publicada no Diário Oficial.
- [Medicamentos demoram 67 meses para chegar à América Latina](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-demoram-67-meses-para-chegar-a-america-latina/) - Novos medicamentos levam, em média, 67 meses para chegar aos pacientes na América Latina, revela relatório FIFARMA com dados de 10 países.
- [IA vai agilizar decisões judiciais na saúde a partir de 2026](https://academiadepacientes.com.br/ia-vai-agilizar-decisoes-judiciais-na-saude-a-partir-de-2026/) - IA na judicialização da saúde: promessa de agilidade, mas com riscos éticos e de justiça que exigem transparência, supervisão humana e proteção de direitos.
- [Fibrose cística, inovação e ética: entre o direito à vida e os desafios do SUS](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-inovacao-e-etica-entre-o-direito-a-vida-e-os-desafios-do-sus/) - Fibrose cística, ética e SUS: desafios no acesso a tratamentos inovadores e o papel da participação social nas decisões em saúde.
- [Elevidys: Sarepta divulga novos dados sobre segurança de terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-sarepta-divulga-novos-dados-sobre-seguranca-de-terapia-genica/) - Sarepta divulga novos dados do Elevidys após 8 mortes; riscos de lesão hepática colocam terapia gênica sob escrutínio do FDA.
- [Elevidys: novos dados revelam alta taxa de lesões hepáticas e pressão por mudanças na segurança](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-novos-dados-revelam-alta-taxa-de-lesoes-hepaticas-e-pressao-por-mudancas-na-seguranca/) - Sarepta divulga dados de toxicidade hepática do Elevidys após mortes e planeja novo estudo para reduzir riscos em pacientes com DMD.
- [Doenças raras: audiência pública vira palanque político no Senado](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-audiencia-publica-vira-palanque-politico-no-senado/) - Audiência no Senado sobre doenças raras revela desvio do debate técnico para palanque político e uso ideológico pela extrema-direita.
- [Doenças raras: atrasos no diagnóstico não são só problema do Brasil](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-atrasos-no-diagnostico-nao-sao-so-problema-do-brasil/) - Atrasos no diagnóstico de doenças raras não afetam só o Brasil: na Itália, pacientes esperam até 5 anos, revelando falhas globais no sistema de saúde.
- [Direito de Resposta e Esclarecimento — Roche Farma Brasil / Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/direito-de-resposta-e-esclarecimento-roche-farma-brasil-academia-de-pacientes/) - Publicação de direito de resposta da Roche Farma Brasil sobre Elevidys® e tréplica do blog, destacando divergências entre Anvisa e Conitec.
- [Congresso Nacional inunda a saúde com projetos, mas falha em produzir mudanças estruturais](https://academiadepacientes.com.br/congresso-nacional-inunda-a-saude-com-projetos-mas-falha-em-produzir-mudancas-estruturais/) - Congresso apresenta recorde de projetos de saúde em 2024, mas lobby, fragmentação e falta de evidências travam avanços estruturais no SUS.
- [Terapia gênica divide técnicos e famílias em audiência pública](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-divide-tecnicos-e-familias-em-audiencia-publica/) - Audiência pública expõe impasse entre critérios técnicos e urgência familiar na incorporação da terapia gênica Elevidys para distrofia muscular de Duchenne.
- [Spinraza: estudo dos EUA reforça dúvidas sobre seu custo-benefício em meio à consulta pública da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/spinraza-em-xeque-estudo-dos-eua-reforca-duvidas-sobre-custo-beneficio-as-vesperas-de-decisao-da-conitec/) - ICER dos EUA aponta que Spinraza não é custo-efetivo para AME tipo 3; relatório chega durante consulta pública da Conitec sobre uso no SUS.
- [Sarepta pausa envio do Elevidys para EUA após mortes e pressão da FDA](https://academiadepacientes.com.br/sarepta-pausa-envio-do-elevidys-apos-mortes-e-pressao-da-fda/) - Sarepta pausa envio do Elevidys após mortes e pressão da FDA, revelando crise regulatória e levantando dúvidas sobre segurança e transparência da empresa.
- [Sarepta esconde morte em teste e acende alerta sobre segurança de terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/sarepta-esconde-morte-em-teste-e-acende-alerta-sobre-seguranca-de-terapia-genica/) - Sarepta omite morte em ensaio clínico e levanta suspeitas sobre transparência e segurança de suas terapias gênicas, incluindo a já aprovada Elevidys.
- [Pedro Henrique morreu após aplicação de Elevidys. FDA já investiga. Anvisa segue em silêncio.](https://academiadepacientes.com.br/pedro-henrique-morreu-apos-aplicacao-de-elevidys-fda-ja-investiga-anvisa-segue-em-silencio/) - Pedro Henrique morre após tomar Elevidys. FDA investiga; Anvisa silencia. Caso expõe falhas na regulação de terapias gênicas no Brasil.
- [FDA ameaça tirar Elevidys do mercado após mortes por terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/fda-ameaca-tirar-elevidys-do-mercado-apos-mortes-por-terapia-genica/) - FDA pressiona Sarepta após três mortes ligadas ao Elevidys e ameaça revisão do aval da terapia gênica; empresa suspende envios e enfrenta queda nas ações.
- [Entrevista: O SUS está sendo desmontado por dentro](https://academiadepacientes.com.br/entrevista-o-sus-esta-sendo-desmontado-por-dentro/) - O SUS está sendo desmontado por dentro por privatizações e falta de recursos. Promotor Jairo Bisol alerta: é preciso resistir antes que seja tarde.
- [Elevidys: Sarepta ignora pedido do FDA e mantém terapia ligada a mortes por falência hepática](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-sarepta-ignora-pedido-do-fda-e-mantem-terapia-ligada-a-mortes-por-falencia-hepatica/) - Sarepta ignora pedido do FDA e mantém a distribuição da Elevidys, terapia genética ligada a três mortes por falência hepática. Impasse abala regulação.
- [Elevidys: Sarepta corta 36% da equipe e muda foco após mortes ligadas à terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-sarepta-corta-36-da-equipe-e-muda-foco-apos-mortes-ligadas-a-terapia-genica/) - Sarepta demite 500, corta terapias gênicas e aposta em siRNA após mortes ligadas ao Elevidys e exigência de alerta de caixa preta pela FDA.
- [Elevidys: Roche suspende envio para seis países após mortes](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-roche-suspende-envio-para-seis-paises-apos-mortes/) - Roche suspende envio do Elevidys em seis países após mortes; decisão pressiona agências reguladoras e ameaça aprovação na Europa.
- [Elevidys: Roche recebe parecer negativo da Agência Européia de Medicamentos (EMA)](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-roche-recebe-parecer-negativo-da-agencia-europeia-de-medicamentos-ema/) - Roche recebe parecer negativo da EMA para Elevidys, primeira terapia gênica para DMD; empresa insiste em benefício clínico e busca nova via regulatória.
- [Elevidys, a morte de Pedro Henrique e o silêncio da Anvisa](https://academiadepacientes.com.br/o-silencio-da-anvisa-e-a-morte-de-pedro-henrique-falta-de-transparencia-e-risco-sanitario/) - Anvisa silencia sobre morte de Pedro após uso de Elevidys, mesmo após 3 óbitos internacionais. Post cobra investigação, alerta e ação urgente do órgão.
- [Elevidys: FDA libera novamente para pacientes com DMD que ainda andam](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-fda-libera-novamente-para-pacientes-com-dmd-que-ainda-andam/) - FDA libera uso de Elevidys para pacientes com DMD e capacidade de andar após descartar ligação com morte; suspensão continua para casos mais graves.
- [Elevidys na Neurology: "A ética e a toxicidade financeira da esperança exuberante"](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-na-neurology-a-etica-e-a-toxicidade-financeira-da-esperanca-exuberante/) - Terapia genética para DMD gera debate: eficácia limitada, riscos graves, custo de US$ 3,2 milhões e aprovação polêmica baseada em esperança, não em evidência.
- [Elevidys, a morte de Pedro e Anvisa: o que a lei determina?](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-a-morte-de-pedro-e-anvisa-o-que-a-lei-determina/) - Anvisa investiga efeitos adversos graves com base na RDC 406/2020, exigindo notificação em 15 dias e podendo impor ações regulatórias para proteger a saúde.
- [Discrepâncias entre Anvisa e Conitec expõem fragilidades na regulação de terapias gênicas para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/discrepancias-entre-anvisa-e-conitec-expoem-fragilidades-na-regulacao-de-terapias-genicas-para-doencas-raras/) - Diferenças entre Anvisa e Conitec revelam falhas técnicas e critérios divergentes na avaliação de terapias gênicas para doenças raras no Brasil.
- [Chefe da FDA cai após pressão política sobre terapias gênicas](https://academiadepacientes.com.br/chefe-da-fda-cai-apos-pressao-politica-sobre-terapias-genicas/) - Chefe da FDA renuncia após ataques políticos por vetos a terapias gênicas; caso expõe fragilidade da regulação frente a pressões externas.
- [Anvisa suspende Elevidys após mortes por insuficiência hepática nos EUA](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-suspende-elevidys-apos-mortes-por-insuficiencia-hepatica-nos-eua/) - Anvisa suspende temporariamente o Elevidys após mortes por insuficiência hepática nos EUA; medida visa garantir segurança em terapia gênica para DMD.
- [Terapia gênica para Duchenne aprovada pela FDA gera debate sobre eficácia limitada e alto custo](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-para-duchenne-aprovada-pela-fda-gera-debate-sobre-eficacia-limitada-e-alto-custo/) - Revisão científica mostra que Elevidys eleva distrofina, mas melhora motora ainda é modesta na Distrofia Muscular de Duchenne; riscos e ensaios futuros em pauta.
- [📢 Você sabe o que é a tática NARVO?](https://academiadepacientes.com.br/📢-voce-sabe-o-que-e-a-tatica-narvo/) - Aprenda a identificar discursos manipuladores e evitar erros comuns de comunicação institucional. Conheça a tática NARVO,
- [Quando o silêncio vira ataque: Nota da Casa Hunter refere-se a fatos publicamente conhecidos deste 2023, divulgados pelo jornal 'A Tribuna'.](https://academiadepacientes.com.br/quando-o-silencio-vira-ataque-nota-da-casa-hunter-refere-se-a-fatos-publicamente-conhecidos-deste-2023-divulgados-pelo-jornal-a-tribuna/) - Em respeito ao direito de resposta e aos valores democráticos, blog publica nota da Casa Hunter após matéria que, inferimos, motivou sua emissão.
- [Promessa rara, fraude comum: Hospital para raros em Jales, apadrinhado por Zambelli, foragida, nunca saiu do papel](https://academiadepacientes.com.br/promessa-rara-fraude-comum-hospital-para-raros-em-jales-apadrinhado-por-zambelli-foragida-nunca-saiu-do-papel/) - Promessa de hospital para doenças raras em Jales é cancelada; deputada Zambelli, madrinha do projeto, está foragida após condenação criminal.
- [Planos de saúde ignoram decisões judiciais e lucram com a impunidade](https://academiadepacientes.com.br/planos-de-saude-ignoram-decisoes-judiciais-e-lucram-com-a-impunidade/) - Operadoras de saúde ignoram decisões judiciais, lucram com a demora e colocam vidas em risco. Justiça se torna campo de batalha em vez de garantir direitos.
- [Ministro Padilha apresenta prioridades da Saúde em audiência na Câmara](https://academiadepacientes.com.br/ministro-padilha-apresenta-prioridades-da-saude-em-audiencia-na-camara/) - Na Câmara, Padilha detalha temas de interesse para doenças raras, como teste do pezinho, Conitec e nova lei de pesquisa clínica.
- [PL 84/2025 propõe prioridade a ONGs de doenças raras, mas há risco de captura institucional](https://academiadepacientes.com.br/pl-84-2025-propoe-prioridade-a-ongs-de-doencas-raras-mas-ha-risco-de-captura-institucional/) - PL 84/2025 propõe prioridade para ONGs de doenças raras em parcerias públicas, mas levanta debates sobre governança e transparência institucional.
- [Interfarma critica lentidão da Conitec e entrega sugestões ao Ministério da Saúde](https://academiadepacientes.com.br/interfarma-critica-lentidao-da-conitec-e-entrega-sugestoes-ao-ministerio-da-saude/) - Indústria critica atrasos da Conitec e propõe melhorias ao Ministério da Saúde em meio a debate sobre judicialização e acesso a medicamentos no SUS.
- [Elevidys e distrofia muscular de Duchenne: Esperança exuberante e dilemas éticos](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-e-distrofia-muscular-de-duchenne-esperanca-exuberante-e-dilemas-eticos/) - Editorial em Neurology® alerta para dilemas éticos e custo elevado da terapia gênica para Duchenne, destacando esperança e riscos na aprovação recente.
- [Elevidys: Segunda morte por falência hepática após terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-segunda-morte-por-falencia-hepatica-apos-terapia-genica/) - Sarepta relata segunda morte por falência hepática após terapia gênica Elevidys para distrofia de Duchenne, ampliando alertas sobre riscos do tratamento.
- [Conitec: Elevidys tem eficácia e segurança questionadas](https://academiadepacientes.com.br/conitec-elevidys-tem-eficacia-e-seguranca-questionadas/) - Elevidys, remédio de R\$ 14 mi para distrofia muscular, tem eficácia e segurança questionadas e recebe parecer negativo para uso no SUS.
- [A saúde, o bem-estar e o impacto no trabalho de quem cuida de adultos com doenças raras 🧑‍🦽👩‍⚕️](https://academiadepacientes.com.br/a-saude-o-bem-estar-e-o-impacto-no-trabalho-de-quem-cuida-de-adultos-com-doencas-raras-🧑🦽👩⚕️/) - Estudo mostra como cuidar de adultos com doenças raras afeta a saúde emocional e o trabalho de familiares; destaca a necessidade de mais apoio.
- [Após segunda morte, Sarepta suspende uso da terapia gênica Elevidys em pacientes não-ambulatórios](https://academiadepacientes.com.br/apos-segunda-morte-sarepta-suspende-uso-da-terapia-genica-elevidys-em-pacientes-nao-ambulatorios/) - Sarepta suspende uso da terapia gênica Elevidys em pacientes não-ambulatórios após segunda morte por falência hepática; estudo clínico também é pausado.
- [A breve esperança de Pedro: menino de São Carlos recebe terapia de R$ 17 milhões, mas morre três meses depois](https://academiadepacientes.com.br/a-breve-esperanca-de-pedro-menino-de-sao-carlos-recebe-terapia-de-r-17-milhoes-mas-morre-tres-meses-depois/) - Menino com DMD recebe remédio de R$ 17 mi após decisão do STF, mas morre três meses depois; caso reacende debate sobre risco-benefício de terapias gênicas.
- [Venda abaixo do esperado e morte de paciente abalam terapia gênica da Sarepta](https://academiadepacientes.com.br/venda-abaixo-do-esperado-e-morte-de-paciente-abalam-terapia-genetica-da-sarepta/) - Sarepta enfrenta queda nas vendas e crise de confiança após morte ligada ao Elevidys, mas mantém aposta no potencial da terapia gênica.
- [Judicialização dispara gastos e desafia financiamento da assistência farmacêutica no SUS, revela pesquisa inédita](https://academiadepacientes.com.br/judicializacao-dispara-gastos-e-desafia-financiamento-da-assistencia-farmaceutica-no-sus-revela-pesquisa-inedita/) - Em 2023, 32,9% das despesas estaduais com medicamentos no Brasil foram por decisões judiciais, segundo pesquisa do Ipea, indicando grave impacto orçamentário.
- [Assembléia Mundial de Saúde lança 1ª resolução em doenças raras. O que muda para você?](https://academiadepacientes.com.br/assembleia-mundial-de-saude-lanca-1a-resolucao-voltada-para-doencas-raras-o-que-muda-para-voce/) - OMS aprova resolução histórica sobre doenças raras, promovendo equidade e inclusão, mas seu impacto depende da adesão voluntária dos países.
- [Copy-Paste de R$ 11 mi: jornalismo irresponsável e terapia gênica no SUS](https://academiadepacientes.com.br/copy-paste-de-r-11-mi-jornalismo-irresponsavel-e-terapia-genica-no-sus/) - Matéria copia release do MS sobre Elevidys, ignora fase regulatória e origem judicial, induzindo leitor a crer em cobertura plena pelo SUS.
- [Senado realiza audiência sobre ciência, tecnologia e incorporação de tratamentos para doenças raras no SUS](https://academiadepacientes.com.br/senado-realiza-audiencia-sobre-ciencia-tecnologia-e-incorporacao-de-tratamentos-para-doencas-raras-no-sus/) - Audiência no Senado Federal (9/4) debate acesso a tratamentos para doenças raras no SUS, destacando inovação, produção nacional e cuidados integrais no sistema público.
- [Pesquisa Clínica em Doenças Raras: Desafios e Avanços no Brasil](https://academiadepacientes.com.br/pesquisa-clinica-em-doencas-raras-desafios-e-avancos-no-brasil/) - Uma análise sobre os desafios na pesquisa clínica em doenças raras no Brasil, abordando diagnóstico, tratamento e inovações apresentadas em fórum nacional.
- [Participação social na Conitec: avanços e dilemas da nova Lei nº 15.120/2025](https://academiadepacientes.com.br/participacao-social-na-conitec-avancos-e-dilemas-da-nova-lei-no-15-120-2025/) - Nova lei amplia participação social na Conitec, mas traz desafios éticos e regulatórios na representação de pacientes e avaliação de tecnologias.
- [Estudo: Doenças raras pressionam planos de autogestão e já consomem um quarto dos gastos assistenciais](https://academiadepacientes.com.br/estudo-doencas-raras-pressionam-planos-de-autogestao-e-ja-consomem-um-quarto-dos-gastos-assistenciais/) - Fórum destaca estudo: pacientes com doenças raras são 6% dos usuários, mas geram 23% dos gastos dos planos de autogestão em saúde.
- [Enunciados do CNJ ameaçam acesso de pacientes com doenças raras à saúde, alertam especialistas](https://academiadepacientes.com.br/enunciados-do-cnj-ameacam-acesso-de-pacientes-com-doencas-raras-a-saude-alertam-especialistas/) - Durante a VII Jornada de Direito à Saúde, entidades de pacientes criticam propostas do FONAJUS que podem restringir acesso a tratamentos e agravar a judicialização.
- [A Lei 15.120/2025 e o 'calcanhar de Aquiles' da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/a-lei-15-120-2025-e-o-calcanhar-de-aquiles-da-conitec/) - Lei 15.120/2025 inclui ONGs de pacientes na Conitec, mas vínculo com indústria farmacêutica acende alerta sobre conflitos de interesse no SUS.
- [TCU Exige Plano para Conflito de Interesses no Conitec e nos NATS](https://academiadepacientes.com.br/tcu-exige-plano-para-conflito-de-interesses-na-conitec-e-nos-nats/) - TCU exige plano para conflitos de interesse no Ministério da Saúde em até 90 dias.
- [Resumindo: Medicamentos de Alto Custo: definições presentes na produção científica e acadêmica brasileira sobre judicialização em saúde](https://academiadepacientes.com.br/resumindo-medicamentos-de-alto-custo-definicoes-presentes-na-producao-cientifica-e-academica-brasileira-sobre-judicializacao-em-saude/) - Fonte e Credibilidade Autores: Rosângela Caetano, Ione Ayala Gualandi de Oliveira, Lívia Mattos, Patrícia Krauze, Claudia Garcia Serpa Osorio-de-Castro. Revista: Saúde em Debate, volume 49, número 144, 2025. Link para o artigo original: https://doi.org/10.1590/2358-289820251449329P Contexto do Estudo A judicialização da saúde no Brasil tem sido um fenômeno crescente, especialmente no que se refere ao acesso
- [Mitos e verdades sobre a terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/mitos-e-verdades-sobre-a-terapia-genica/) - Campanha motivada por artigo da Dra. Ida Schwartz publicado neste blog. Seguimos hoje informando o que é verdade e o que é mentira em terapia gênica.
- [Estudo: Avaliação de Tecnologias em Saúde é Pouco Utilizada por Planos de Saúde nos EUA](https://academiadepacientes.com.br/estudo-avaliacao-de-tecnologias-em-saude-e-pouco-utilizada-por-planos-de-saude-nos-eua/) - Estudo revela que planos de saúde comerciais dos EUA fazem uso limitado de ATS, citando principalmente avaliações estrangeiras para decisões sobre medicamentos.
- [Elevidys: o que famílias e cuidadores precisam saber sobre riscos, esperanças e responsabilidades](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-o-que-familias-e-cuidadores-precisam-saber-sobre-riscos-esperancas-e-responsabilidades/) - Guia para famílias e cuidadores sobre o Elevidys: riscos, benefícios e decisões informadas na terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne.
- [Conhecimento é Poder: Apresentamos a Nova Seção "Resumindo"](https://academiadepacientes.com.br/conhecimento-e-poder-apresentamos-a-nova-secao-resumindo/) - Nova seção "Resumindo" no Academia de Pacientes: resumos acessíveis de estudos científicos sobre doenças raras, traduzindo conhecimento em poder!
- [Elevidys: O dilema dos pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-o-dilema-do-pacientes-com-distrofia-muscular-de-duchenne/) - Jovem com Distrofia Muscular de Duchenne morre após tratamento com Elevidys, gerando preocupações sobre segurança e impacto regulatório da terapia gênica.
- [CCJ (Senado) aprova inclusão de representante da sociedade civil na Conitec](https://academiadepacientes.com.br/ccj-senado-aprova-inclusao-de-representante-da-sociedade-civil-na-conitec/) - Senado avança com PL que garante assento rotativo para sociedade civil na Conitec, ampliando a representatividade nas decisões do SUS.
- [Atrofia muscular espinhal: o custo humano das decisões lentas](https://academiadepacientes.com.br/atrofia-muscular-espinhal-o-custo-humano-das-decisoes-lentas/) - Diferenças nos resultados da atrofia muscular espinhal entre o Reino Unido e países com triagem neonatal evidenciam a importância do diagnóstico precoce.
- [Ações da Sarepta Despencam Após Morte de Paciente em Terapia Gênica](https://academiadepacientes.com.br/acoes-da-sarepta-despencam-apos-morte-de-paciente-em-terapia-genica/) - Morte de paciente em terapia gênica da Sarepta levanta alerta sobre segurança. Ações caem 22% e empresa atualizará bula do Elevidys.
- [A pressa pela "terapia da cura" das doenças genéticas raras*](https://academiadepacientes.com.br/a-pressa-pela-terapia-da-cura-das-doencas-geneticas-raras/) - A professora Ida Vanessa D. Schwartz alerta sobre o erro de se conceber a terapia gênica como cura para doenças raras, ressaltando riscos e complexidade.
- [Por que uma empresa foi multada em €17 milhões por preços extorsivos?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-empresa-foi-multada-em-e17-milhoes-por-precos-extorsivos/) - Empresa farmacêutica é multada em €17 milhões por cobrar preço excessivo por medicamento antigo, abusando da exclusividade de mercado na UE.
- [ProPublica: O que uma terapia gênica de US$ 2 milhões por dose revela sobre o preço dos medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/propublica-o-que-uma-terapia-genica-de-us-2-milhoes-por-dose-revela-sobre-o-preco-dos-medicamentos/) - Zolgensma salvou vidas, mas seu preço de US$ 2,1 milhões gerou revolta. Financiado por doações e fundos públicos, o remédio virou lucro bilionário para empresas.
- [Novos procedimentos de ATS na Holanda](https://academiadepacientes.com.br/novos-procedimentos-de-ats-na-holanda/) - Novos procedimentos de ATS nos Países Baixos entram em vigor em 2025, agilizando a avaliação de medicamentos e estruturando o envolvimento com fabricantes.
- [Nova aliança global pode redefinir avaliação de tecnologias de saúde](https://academiadepacientes.com.br/nova-alianca-global-pode-redefinir-avaliacao-de-tecnologias-de-saude/) - O grupo HEMA, formado por NICE, ICER e CDA, busca aprimorar métodos de ATS. Como essa colaboração impactará a avaliação global de tecnologias em saúde?
- [FDA pode acelerar aprovação de novos medicamentos para doenças raras com biomarcadores](https://academiadepacientes.com.br/fda-pode-acelerar-aprovacao-de-novos-medicamentos-para-doencas-raras-com-biomarcadores/) - FDA pode acelerar aprovações para doenças raras com biomarcadores, reduzindo custos e tempo para novos tratamentos. Um avanço promissor para a indústria e pacientes.
- [Empresas farmacêuticas apostam em biomarcadores para testar a mudança da FDA no tratamento de doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/empresas-farmaceuticas-apostam-em-biomarcadores-para-testar-a-mudanca-da-fda-no-tratamento-de-doencas-raras/) - FDA pode acelerar aprovações para doenças raras com biomarcadores, reduzindo custos e tempo para novos tratamentos. Um avanço promissor para a indústria e pacientes.
- [Dois reveses para as terapias genéticas](https://academiadepacientes.com.br/dois-reveses-para-as-terapias-geneticas/) - Pfizer sai do mercado de terapia genética, enquanto a bluebird bio é vendida. Mudanças refletem desafios comerciais e a baixa adoção dessas terapias.
- [ATS na França incluirá fatores ambientais](https://academiadepacientes.com.br/ats-na-franca-incluira-fatores-ambientais/) - ATS na França priorizará economia da saúde e fatores ambientais. HAS adapta métodos para inovação, transparência e impacto sustentável na saúde.
- ["Doação virou lucro: Como um remédio de US$ 2 milhões expôs a ganância da indústria farmacêutica"](https://academiadepacientes.com.br/doacao-virou-lucro-como-um-remedio-de-us-2-milhoes-expos-a-ganancia-da-industria-farmaceutica/) - Zolgensma salvou vidas, mas seu preço de US$ 2,1 milhões gerou revolta. Financiado por doações e fundos públicos, o remédio virou lucro bilionário para empresas.
- [SUS não entrega 76 medicamentos e procedimentos incorporados desde 2018](https://academiadepacientes.com.br/sus-nao-entrega-76-medicamentos-e-procedimentos-incorporados-desde-2018/) - 76 medicamentos e tratamentos aprovados pelo SUS desde 2018 ainda não estão disponíveis. Atrasos afetam pacientes e aumentam a judicialização.
- [SBGM: Diagnóstico Precoce de FOP em Recém-Nascidos](https://academiadepacientes.com.br/diagnostico-precoce-de-fop-em-recem-nascidos/) - Diagnóstico precoce de FOP: saiba como a triagem neonatal identifica sinais como o hálux valgo, essencial para cuidados imediatos.
- [O impacto da Inteligência Artificial e da digitalização na indústria farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/o-impacto-da-inteligencia-artificial-e-da-digitalizacao-na-industria-farmaceutica/) - Descubra como IA e digitalização estão transformando a indústria farmacêutica, acelerando descobertas e ensaios clínicos, segundo a IFPMA
- [Neil Grubert volta com sua coluna em nosso blog!](https://academiadepacientes.com.br/neil-grubert-volta-com-sua-coluna-em-nosso-blog/) - Em dezembro do ano passado tive o prazer de ciceronear Neil Grubert (foto) em sua primeira visita à cidade do Rio de Janeiro. Neil é um dos mais competentes analistas globais do mercado farmacêutica e colabora com nosso blog Academia de Pacientes desde outubro de 2022. Houve um breve intervalo em que sua coluna não
- [Brasil enfrenta críticas por atrasos e barreiras na indústria farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/brasil-enfrenta-criticas-por-atrasos-e-barreiras-na-industria-farmaceutica/) - Análise detalhada da submissão da PhRMA para o Relatório Especial 301 de 2024, destaca preocupações sobre proteção de propriedade intelectual e acesso ao mercado farmacêutico no Brasil.
- [Estudo Revela Impacto Negativo de Novos Medicamentos no Sistema de Saúde Inglês](https://academiadepacientes.com.br/estudo-revela-impacto-negativo-de-novos-medicamentos-no-sistema-de-saude-ingles/) - Estudo revela impacto negativo de novos medicamentos na saúde pública inglesa. Benefícios individuais não compensam custos e perdas na saúde populacional geral.
- [ATS conjuntas decolam na União Européia](https://academiadepacientes.com.br/ats-conjuntas-decolam-na-uniao-europeia/) - ATS conjunta da UE inicia nova era: impacto em agências, desenvolvedores e acesso a terapias contra câncer e ATMPs. Será a mudança que esperamos?
- [STF recebe recursos sobre acesso a medicamentos para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/stf-recebe-recursos-sobre-acesso-a-medicamentos-para-doencas-raras/) - Entidades e Defensoria Pública da União reagem a medidas do STF que podem inviabilizar direito à saude de pessoas com doenças raras
- [🚨 Ministério da Saúde negocia Zolgensma para o SUS](https://academiadepacientes.com.br/🚨-ministerio-da-saude-negocia-zolgensma-para-o-sus/) - Ministério da Saúde negocia Zolgensma no SUS, terapia para AME. Medicamento mais caro do mundo traz desafios logísticos e avanço no cuidado a doenças raras.
- [Novo Regulamento da UE Revoluciona Avaliação de Tecnologias de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/novo-regulamento-da-ue-revoluciona-avaliacao-de-tecnologias-de-saude/) - A partir de janeiro de 2025, a União Europeia implementa um regulamento que harmoniza a avaliação de tecnologias de saúde, acelerando o acesso a tratamentos inovadores.
- ["Pacientes-especialistas": mercado ou perda de autonomia?](https://academiadepacientes.com.br/engajamento-de-pacientes-na-pesquisa-farmaceutica-oportunidade-democratica-ou-exclusao-elitista/) - "O mercado de pacientes especialistas revela conflitos éticos e desigualdades, transformando participação em saúde em mercadoria e limitando o impacto transformador."
- [O Papel dos Patentes e o Impacto no Custo dos Medicamentos: O Caso Claritin](https://academiadepacientes.com.br/o-papel-dos-patentes-e-o-impacto-no-custo-dos-medicamentos-um-caso-de-claritin/) - A proteção patentária é crucial para inovação, mas eleva o custo dos medicamentos órfãos, criando dilemas entre acesso e lucro, como no caso do Claritin.
- [Editorial da The Lancet: Esperança no Caminho das Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/editorial-da-the-lancet-esperanca-no-caminho-das-doencas-raras/) - Editorial da *The Lancet* destaca avanços e desafios para doenças raras, com novas iniciativas globais e a urgência de políticas e financiamento concretos.
- ["Milagre Vivo": Pe. Márlon Múcio, Sua Doença Rara, e a Fé que Transcende a Dor](https://academiadepacientes.com.br/milagre-vivo-pe-marlon-mucio-sua-doenca-rara-e-a-fe-que-transcende-a-dor/) - A jornada de fé e resiliência de Pe. Márlon Múcio, portador de RTD, em busca de reconhecimento e esperança para os portadores de doenças raras no Brasil
- [STF Discute Aprovação de Medicamento de R$ 17 Milhões, Ignorando Alerta de Ineficácia Revelado por Ensaio Clínico](https://academiadepacientes.com.br/stf-discute-aprovacao-de-medicamento-de-r-17-milhoes-ignorando-alerta-de-ineficacia-revelado-por-estudo-cientifico/) - O STF discute a aprovação do Elevidys, medicamento para DMD que, apesar do alto custo, demonstrou eficácia limitada em ensaios clínicos, segundo a revista Nature Medicine.
- [Planos de saúde: Vem aí mais um ataque aos direitos do consumidor](https://academiadepacientes.com.br/planos-de-saude-vem-ai-mais-um-ataque-aos-direitos-do-consumidor/) - A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) propõe um pacote de medidas polêmicas que favorecem operadoras de planos de saúde, em detrimento dos direitos dos consumidores. Conheça os riscos envolvidos e como participar da audiência pública para debater esses retrocessos.
- [Rede latino-americana busca agilizar diagnóstico de doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/rede-latino-americana-busca-agilizar-diagnostico-de-doencas-raras/) - CEPCAL acelera diagnósticos e tratamentos para doenças raras na América Latina, com iniciativas de triagem genética e dados para melhor compreensão dessas condições.
- [Passo a Passo: STF Define Critérios para Fornecimento de Medicamentos Fora do SUS](https://academiadepacientes.com.br/passo-a-passo-stf-define-criterios-para-fornecimento-de-medicamentos-fora-do-sus/) - Entenda passo a passo os critérios definidos pelo STF para a concessão judicial de medicamentos não listados no SUS. Saiba quais são os requisitos e implicações.
- [Duchenne: Agência européia confirma fim da autorização de uso do Translarna na UE](https://academiadepacientes.com.br/duchenne-agencia-europeia-confirma-fim-da-autorizacao-de-uso-do-translarna-na-ue/) - EMA conclui que eficácia do Translarna para distrofia muscular de Duchenne não foi comprovada e recomenda o fim da autorização de comercialização na UE.
- [Dinheiro da Indústria Ameaça a Independência das Associações de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/dinheiro-da-industria-ameaca-a-independencia-das-organizacoes-de-pacientes/) - Indústria farmacêutica investe em grupos de pacientes, levantando preocupações sobre a independência dessas organizações e possíveis conflitos de interesse.
- [Censura: Terapia Genética e Falta de Transparência da Sarepta](https://academiadepacientes.com.br/censura-terapia-genetica-e-falta-de-transparencia-da-sarepta/) - Entenda a polêmica entre a Sarepta e a PPMD sobre a edição de um vídeo crítico à terapia genética Elevidys, gerando questionamentos sobre transparência.
- [Capricor Therapeutics arrisca tudo por terapia com células-tronco contra Duchenne!](https://academiadepacientes.com.br/capricor-therapeutics-arrisca-tudo-por-terapia-com-celulas-tronco-contra-duchenne/) - Capricor busca aprovação antecipada da FDA para terapia com células-tronco que pode melhorar função cardíaca em pacientes com Duchenne.
- [As empresas farmacêuticas financiam grupos de pacientes da Europa com doações multimilionárias](https://academiadepacientes.com.br/as-empresas-farmaceuticas-financiam-grupos-de-pacientes-da-europa-com-doacoes-multimilionarias/) - Investigação revela que a indústria farmacêutica investiu €110 milhões em grupos de advocacy na Europa em 2022, gerando preocupações sobre sua independência.
- ["DRUG$": Um Retrato dos Altos Custos dos Medicamentos nos EUA e a Luta Contra a Ganância Corporativa](https://academiadepacientes.com.br/drug-um-retrato-dos-altos-custos-dos-medicamentos-nos-eua-e-a-luta-contra-a-ganancia-corporativa/) - Documentário "DRUG$" expõe a luta de americanos contra o alto custo dos medicamentos, revelando o impacto da ganância corporativa na acessibilidade à saúde.
- [Vertex libera Trikafta a preço reduzido na África do Sul](https://academiadepacientes.com.br/vertex-libera-trikafta-a-preco-reduzido-na-africa-do-sul/) - Pressão judicial reduz preço do Trikafta na África do Sul, facilitando o acesso ao tratamento para fibrose cística, embora ainda seja inacessível para muitos.
- [Novo site facilita diagnóstico de doenças raras hereditárias](https://academiadepacientes.com.br/novo-site-facilita-diagnostico-de-doencas-raras-hereditarias/) - Nova ferramenta gratuita, LanDis, ajuda a identificar e diagnosticar doenças hereditárias raras, facilitando a vida de médicos e pacientes globalmente.
- [Justiça e pressão pública forçam redução de preço do Trikafta na África do Sul](https://academiadepacientes.com.br/justica-e-pressao-publica-forcam-reducao-de-preco-do-trikafta-na-africa-do-sul/) - Após uma longa batalha legal, Cheri Nel, uma banqueira de investimentos em Joanesburgo, desistiu de um processo que poderia ter feito história na África do Sul. Nel estava tentando conseguir uma licença que permitisse a importação de versões genéricas de um medicamento essencial para a fibrose cística, chamado Trikafta. A ideia era driblar o monopólio
- [Desafios Psicossociais dos Cuidadores Informais na Atrofia Muscular Espinhal](https://academiadepacientes.com.br/desafios-psicossociais-dos-cuidadores-informais-na-atrofia-muscular-espinhal/) - Análise dos desafios e necessidades dos pais cuidadores de crianças com Atrofia Muscular Espinhal, segundo revisão sistemática publicada em 2022.
- [Elevidys: Gilmar Mendes suspende compra de remédio de R$ 17 milhões pelo governo](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-gilmar-mendes-suspende-compra-de-remedio-de-r-17-milhoes-pelo-governo/) - Gilmar Mendes suspende liminares de compra de remédio de R$ 17 milhões, enquanto governo negocia condições para fornecimento de tratamento para Distrofia Muscular.
- [Curso online amplia conhecimento sobre 7 mil doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/curso-online-amplia-conhecimento-sobre-7-mil-doencas-raras/) - Um curso online inova ao ensinar médicos sobre mais de 7000 doenças raras, promovendo uma melhor prática clínica e maior consciência profissional.
- [Inovação em Ensaios Clínicos para Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/inovacao-em-ensaios-clinicos-para-doencas-raras/) - A EJP-RD está impulsionando ensaios clínicos inovadores para doenças raras, promovendo métodos avançados e disseminando conhecimento para a comunidade científica global.
- [Esquema de Judicialização da Saúde em Campo Grande](https://academiadepacientes.com.br/esquema-de-judicializacao-da-saude-em-campo-grande/) - Esquema de judicialização da saúde em Campo Grande, revelado pela Procuradoria-Geral, envolve médicos e advogados para aumentar rendimentos, sobrecarregando a saúde pública.
- [PF investiga desvio de emendas parlamentares via ONG no RJ](https://academiadepacientes.com.br/pf-investiga-desvio-de-emendas-parlamentares-via-ong-no-rj/) - O mundo das associações de pacientes e ONGs traz em si algumas situações semelhantes àquelas dos chefes das famílias mafiosas italianas, sempre muito amorosos com a famíglia, e implacáveis com os "adversários". Trataremos disso em alguns posts a seguir. Há algo de podre no plácido mundo dos "direitos do paciente". Com o total beneplácito das
- [Elevidys: um precedente perigoso?](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-um-precedente-perigoso/) - Explore os dilemas e riscos na ampliação de aprovações médicas, destacando a necessidade de cautela contra tratamentos duvidosos, evitando o impacto do 'snake oil' na saúde pública.
- [A indústria farmacêutica e o mito do "livre mercado"](https://academiadepacientes.com.br/a-industria-farmaceutica-e-sua-falacia-do-livre-mercado/) - Artigo detalha a Lei de Redução da Inflação dos EUA, analisando impactos na indústria farmacêutica e preços de medicamentos.
- [A indústria farmacêutica e o mito do "livre mercado"](https://academiadepacientes.com.br/a-industria-farmaceutica-e-sua-falacia-do-livre-mercado-2/) - Artigo detalha a Lei de Redução da Inflação dos EUA, analisando impactos na indústria farmacêutica e preços de medicamentos.
- [Pausa em Estudo de Duchenne da Pfizer Após Morte de Participante](https://academiadepacientes.com.br/pausa-em-estudo-de-duchenne-da-pfizer-apos-morte-de-participante/) - Pfizer suspende dosagem em estudo de terapia gênica após óbito de paciente com DMD. Investigação em andamento para esclarecer causas.
- [Duchenne: Morte em Estudo de Terapia Gênica Pausa Testes da Pfizer](https://academiadepacientes.com.br/duchenne-morte-em-estudo-de-terapia-genica-pausa-testes-da-pfizer/) - Pfizer suspende dosagem em estudo de terapia gênica após óbito de paciente com DMD. Investigação em andamento para esclarecer causas.
- [Tornar os medicamentos acessíveis — Sem ir ao tribunal](https://academiadepacientes.com.br/tornar-os-medicamentos-acessiveis-sem-ir-ao-tribunal/) - Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos, garantindo acesso justo à saúde e implementando a transparência de preços conforme a resolução da OMS.
- [Humira: Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/humira-governos-devem-controlar-precos-abusivos-de-medicamentos/) - Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos, garantindo acesso justo à saúde e implementando a transparência de preços conforme resolução da OMS.
- [Cancelamento de Planos pela Amil e Unimed Gera Revolta e Ações Judiciais](https://academiadepacientes.com.br/cancelamento-de-planos-pela-amil-e-unimed-gera-revolta-e-acoes-judiciais/) - Amil enfrenta críticas e ações judiciais após cancelar milhares de contratos coletivos por adesão, afetando crianças com TEA, doenças raras e paralisia cerebral.
- [SUS disponibiliza 152 medicamentos para o tratamento de doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/sus-disponibiliza-152-medicamentos-para-o-tratamento-de-doencas-raras/) - Avanços no SUS para doenças raras: 152 medicamentos disponíveis, novos investimentos, mas desafios na distribuição eficiente e acesso oportuno persistem.
- [Lula Decidirá sobre Lei de Pesquisas com Seres Humanos](https://academiadepacientes.com.br/lula-decidira-sobre-lei-de-pesquisas-com-seres-humanos/) - Lula decide sobre PL nº 6007/2023, que beneficia farmacêuticas e ameaça a ética em pesquisas com humanos. Entidades pedem vetos para proteger direitos dos participantes.
- [Sancionada Nova Lei Que Regula Pesquisas Clínicas com Seres Humanos](https://academiadepacientes.com.br/sancionada-nova-lei-que-regula-pesquisas-clinicas-com-seres-humanos/) - Após nove anos, uma nova lei regula pesquisas clínicas com humanos (Lei Nº 14.874, de 28 de maio de 2024)
- [Associações Ajudam Pacientes com Doenças Raras Durante Enchentes no RS](https://academiadepacientes.com.br/associacoes-ajudam-pacientes-com-doencas-raras-durante-enchentes-no-rs/) - Associações ajudam pacientes com doenças raras no RS, garantindo acesso a medicamentos e suporte essencial, revelando a omissão de quem deveria fazer algo.
- [Casa de ferreiro...: Conitec (MS) não observa normas por ela mesmo criadas](https://academiadepacientes.com.br/casa-de-ferreiro-conitec-ms-nao-observa-normas-por-ela-mesmo-criadas/) - Este post aborda as consequências da falta de atualização dos limiares de custo-efetividade na avaliação de medicamentos, destacando os desafios e questionamentos no processo de incorporação de tecnologias no sistema de saúde.
- [Fonajus 2024: Ações para Diminuir Ações Judiciais na Saúde](https://academiadepacientes.com.br/fonajus-2024-acoes-para-diminuir-acoes-judiciais-na-saude/) - Fonajus lança medidas para reduzir ações na saúde, inclui notas técnicas do HCFMUSP e cria Fonajus itinerante.
- [Fonajus Enfrenta Desafio de Judicialização na Saúde com Novas Estratégias](https://academiadepacientes.com.br/fonajus-enfrenta-desafio-de-judicializacao-na-saude-com-novas-estrategias/) - 🔄 Novas medidas do Fonajus buscam equilibrar acesso à saúde e demanda judicial. Por que isso importa: A crescente judicialização na saúde exige soluções inovadoras, mas também traz desafios importantes quanto à qualidade e competência técnica necessária. 🧠 O que está acontecendo: Em 2023, houve um acréscimo de 21,3% nas ações judiciais de saúde, com
- [Rio de Janeiro lidera com Estatuto para Pessoas com Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/rio-de-janeiro-lidera-com-estatuto-para-pessoas-com-doencas-raras/) - Rio de Janeiro aprova estatuto pioneiro para direitos de pessoas com doenças raras, promovendo inclusão e qualidade de vida.
- [FDA e a Controvérsia das Aprovações Aceleradas de Oncológicos](https://academiadepacientes.com.br/fda-e-a-controversia-das-aprovacoes-aceleradas-de-oncologicos/) - Um novo estudo revelou que menos da metade dos medicamentos oncológicos aprovados sob o regime de aprovação acelerada da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, entre 2013 e 2017, mostraram melhoria na sobrevivência global ou qualidade de vida, apesar de estarem no mercado americano há mais de cinco anos. Esta informação foi divulgada durante
- [Aprovação Acelerada de Oncológicos: Eficácia Real em Dúvida](https://academiadepacientes.com.br/aprovacao-acelerada-de-oncologicos-eficacia-real-em-duvida/) - Descubra os desafios da aprovação acelerada de drogas oncológicas e a necessidade de confirmar benefícios reais em sobrevida e qualidade de vida.Descubra os desafios da aprovação acelerada de drogas oncológicas e a necessidade de confirmar benefícios reais em sobrevida e qualidade de vida.
- [Falta de servidores na Anvisa trava bilhões em investimentos farmacêuticos](https://academiadepacientes.com.br/falta-de-servidores-na-anvisa-trava-bilhoes-em-investimentos-farmaceuticos/) - Anvisa enfrenta atrasos na liberação de medicamentos devido à falta de servidores, impactando R$ 17 bilhões em investimentos.
- [Zolgensma: Que fim levou o medicamento mais caro do mundo?](https://academiadepacientes.com.br/zolgensma-que-fim-levou-o-medicamento-mais-caro-do-mundo/) - 🌍 O Zolgensma®, tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME), enfrenta uma queda nas vendas e desafios para conquistar novos mercados. Por que isso importa: A dificuldade em manter o crescimento das vendas coloca pressão sobre a Novartis, apesar do alto preço inicial do tratamento. 🧠 O que está acontecendo: O medicamento, lançado em 2019,
- [Zolgensma: O que aconteceu com o remédio mais caro do mundo?](https://academiadepacientes.com.br/zolgensma-o-que-aconteceu-com-o-remedio-mais-caro-do-mundo/) - Zolgensma, um tratamento para atrofia muscular espinhal, enfrenta desafios em vendas devido ao seu alto custo e eficácia questionável em mercados mais pobres.
- [Revelados os Planos da Subcomissão para Doenças Raras em 2024](https://academiadepacientes.com.br/revelados-os-planos-da-subcomissao-para-doencas-raras-em-2024/) - Reunião remota da Subcomissão de Doenças Raras ocorre terça (30), focando em políticas públicas e legislação para melhorar a vida de milhões.
- [Os destaques da audiência pública alusiva ao Dia Mundial das Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/os-destaques-da-audiencia-publica-alusiva-ao-dia-mundial-das-doencas-raras/) - Na recente audiência pública sobre políticas públicas e assistência à saúde, o Coordenador Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores de Sá, compartilhou informações sobre as iniciativas do ministério voltadas para o suporte e tratamento de pessoas com doenças raras no Brasil. Durante sua apresentação, Natan destacou a importância de melhorar o
- [Audiência Pública Destaca Desafios e Avanços em Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/audiencia-publica-destaca-desafios-e-avancos-em-doencas-raras/) - Dia Mundial das Doenças Raras destaca lutas e avanços no Brasil, com apelos por melhor diagnóstico, tratamento e políticas públicas eficazes para pacientes.
- [Estudo revela que novos oncológicos têm benefícios adicionais discutíveis](https://academiadepacientes.com.br/estudo-revela-que-novos-oncologicos-tem-beneficios-adicionais-discutiveis/) - Estudo mostra que novos medicamentos de alto custo contra câncer na UE carecem de benefício adicional claro, questionando seu valor frente aos já existentes.
- [Estudo: Novos Medicamentos Oncológicos Têm Benefícios Adicionais Questionáveis](https://academiadepacientes.com.br/estudo-novos-medicamentos-oncologicos-tem-beneficios-adicionais-questionaveis/) - Estudo mostra que novos medicamentos de alto custo contra câncer na UE carecem de benefício adicional claro, questionando seu valor frente aos já existentes.
- [Medicamentos oncológicos de alto custo sem prova de benefício adicional estão sobrecarregando os sistemas de saúde](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-oncologicos-de-alto-custo-sem-prova-de-beneficio-adicional-estao-sobrecarregando-os-sistemas-de-saude/) - Estudo revela que muitos medicamentos oncológicos novos na UE não provam benefício adicional, questionando valor versus tratamentos existentes, mesmo com lucros rápidos.
- [Uso Racional de Medicamentos Oncológicos: Necessidade Urgente](https://academiadepacientes.com.br/uso-racional-de-medicamentos-oncologicos-uma-necessidade-urgente/) - Estudo revela que muitos medicamentos oncológicos novos na UE não provam benefício adicional, questionando valor versus tratamentos existentes, mesmo com lucros rápidos.
- [Colaboração Global: Chave para Vencer Desafios das Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/colaboracao-global-chave-para-vencer-desafios-das-doencas-raras/) - Artigo destaca a luta contra doenças raras: desafios, soluções via cooperação global e a crucial participação dos pacientes.
- [Além da Raridade: Desafios e Esperanças na Luta contra Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/alem-da-raridade-desafios-e-esperancas-na-luta-contra-doencas-raras/) - Artigo destaca a luta contra doenças raras: desafios, soluções via cooperação global e a crucial participação dos pacientes.
- [O Lado Oculto do Teste do Pezinho: Os Desafios Silenciados](https://academiadepacientes.com.br/o-lado-oculto-do-teste-do-pezinho-os-desafios-silenciados/) - Explore os desafios da Triagem Neonatal, desde o estresse familiar até dilemas éticos, e descubra o que raramente é discutido sobre o teste do pezinho.
- [Relyvrio e a Polêmica das Aprovações Flexíveis da FDA](https://academiadepacientes.com.br/relyvrio-e-a-polemica-das-aprovacoes-flexiveis-da-fda/) - A falha de um medicamento para a ELA (esclerose lateral amiotrófica) colocou em evidência os controversos processos de aprovação pela FDA
- [Relyvrio, medicamento para ELA, falha em teste crucial e gera questionamentos sobre aprovações da FDA](https://academiadepacientes.com.br/relyvrio-medicamento-para-ela-falha-em-teste-crucial-e-gera-questionamentos-sobre-aprovacoes-da-fda/) - Descubra o impacto da falha do medicamento Relyvrio para ELA e os questionamentos sobre as aprovações flexíveis da FDA.
- [Anvisa Adota Critérios de Confiabilidade Regulatória](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-adota-criterios-de-confiabilidade-regulatoria/) - Anvisa facilita registro de medicamentos com norma de confiança regulatória, agilizando acesso a tratamentos inovadores no Brasil.
- [Pesquisas clínicas: Por que o PL 6007/23 é tão ruim?](https://academiadepacientes.com.br/pesquisas-clinicas-por-que-o-pl-6007-23-e-tao-ruim/) - Exploração dos PLs 200, 7082 e 6007 sobre pesquisa com humanos no Brasil, focando em proteção ética e impacto social.
- [A Ilusão da Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/a-ilusao-da-medicina-baseada-em-evidencias/) - Jon Jureidini e Leemon B. McHenry A chegada da medicina baseada em evidências foi uma mudança de paradigma destinada a fornecer uma base científica sólida para a medicina. A validade deste novo paradigma, no entanto, depende de dados confiáveis de ensaios clínicos, a maioria dos quais é conduzida pela indústria farmacêutica e relatada em nome
- [A Ilusão da Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/a-ilusao-da-medicina-baseada-em-evidencias-2/) - Desafios da medicina baseada em evidências e a influência da indústria farmacêutica comprometem a integridade científica.
- [Medicamentos Para Todos: A Cruzada de Wilbert Bannenberg Contra a Injustiça Farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-para-todos-a-cruzada-de-wilbert-bannenberg-contra-a-injustica-farmaceutica/) - Descubra como Wilbert Bannenberg, aos 71 anos, continua sua luta incansável pelo acesso universal a medicamentos essenciais
- [SBGM é Contra PL Sobre Pesquisas Clínicas com Seres Humanos](https://academiadepacientes.com.br/sbgm-e-contra-pl-sobre-pesquisas-clinicas-com-seres-humanos/) - A Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM) tomou uma posição firme contra Projeto que propõe diretrizes para pesquisas clínicas em humanos
- [Evento: Saúde Pública e Direitos Humanos - Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global](https://academiadepacientes.com.br/evento-saude-publica-e-direitos-humanos-doencas-raras-deficiencias-e-advocacy-global/) - Junte-se a nós num evento pioneiro que une especialistas renomados para discutir saúde pública, direitos humanos, doenças raras, e o poder do advocacy global.
- [Novos apelos por transparência nos preços dos medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/novos-apelos-por-transparencia-nos-precos-dos-medicamentos/) - A transparência de preços foi um tema importante na agenda do recente Fórum de Preços Justos da OMS, com uma plenária dedicada ao assunto.
- [Carta Aberta aos Agentes de Compras Governamentais, Instituições Internacionais/Multilaterais e Compradores Caritativos/Humanitários: Diga Não ao Segredo nos Acordos de Produtos Médicos](https://academiadepacientes.com.br/carta-aberta-aos-agentes-de-compras-governamentais-instituicoes-internacionais-multilaterais-e-compradores-caritativos-humanitarios-diga-nao-ao-segredo-nos-acordos-de-produtos-medicos/) - Escrevemos para expressar nossa profunda preocupação com o uso crescente de cláusulas de confidencialidade e não divulgação em contratos entre os compradores de medicamentos e seus fabricantes , um segredo que prejudica a saúde e o acesso à medicina. Esta tendência alarmante deve parar. Instamos vocês, tanto individualmente quanto coletivamente, a estabelecer um novo princípio
- [Preços Justos de Medicamentos São Tema de  Fórum da OMS](https://academiadepacientes.com.br/acesso-a-medicamentos-forum-de-precos-justos-para-melhorar-o-acesso-oms/) - A OMS convocou especialistas de todo o mundo para o Fórum de Preços Justos de 2024, iniciativa destinada a melhorar o acesso a medicamentos e produtos de saúde.
- [Farmacêutica pública para a Europa, um divisor de águas no acesso aos medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/farmaceutica-publica-para-a-europa-um-divisor-de-aguas-no-acesso-aos-medicamentos/) - “É hora de avançar, promover a justiça na saúde e satisfazer as necessidades reais das pessoas”, afirma Alan Silva, do capítulo europeu do Movimento pela Saúde dos Povos (PHM), abordando a necessidade de revolucionar as políticas farmacêuticas na Europa. Defensor de longa data do acesso aos medicamentos, Silva compreende a importância de a Europa mudar a
- [Revolução na Saúde: Europa Desafia Big Pharma](https://academiadepacientes.com.br/revolucao-na-saude-europa-desafia-big-pharma/) - Organizações européias defendem a criação de indústria farmacêutica pública para acesso equitativo a medicamentos e reduzir a dependência de empresas privadas.
- [Preços justos: ONG holandesa lança Monopoly - Edição Medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/precos-justos-ong-holandesa-lanca-monopoly-edicao-medicamentos/) - Com uma atuação satírica do humorista e apresentador holandês Roel Maalderink em campanha da ONG Wemos, a fictícia empresa farmacêutica Katjing Farma lança um jogo inédito: Monopoly: Edição Medicamentos. Este vídeo revela como, na arena atual do comércio de medicamentos, a busca por ganhos astronômicos ofusca a essencialidade da saúde. A campanha representa mais uma
- [Sul Lidera Ranking de Processos/Médico](https://academiadepacientes.com.br/sul-lidera-ranking-de-processos-medico/) - levantamento fornece insights importantes para profissionais da área da saúde, para entender os riscos legais e a planejar suas atividades com maior segurança
- [Câmara dos EUA Veta QALYs em Programas Federais de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/camara-dos-eua-veta-qalys-em-programas-federais-de-saude/) - A medida visa prevenir discriminação contra pessoas com deficiências, doenças raras e doenças crônicas, assegurando tratamentos fundados na equidade.
- [Câmara dos EUA Veta QALYs em Programas de Saúde Pública](https://academiadepacientes.com.br/camara-dos-eua-veta-qalys-em-programas-de-saude-publica/) - Este PL visa proibir programas de saúde financiados pelo governo federal de usar o QALY para determinar preço e reembolso de serviços de saúde e tecnologias
- [Rick Guidotti é Destaque no Curso "Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global"](https://academiadepacientes.com.br/rick-guidotti-e-destaque-no-curso-saude-publica-e-direitos-humanos-doencas-raras-deficiencias-e-advocacy-global/) - Em um evento exclusivo que promete ser uma experiência transformadora, Rick Guidotti, o visionário fundador da ONG Positive Exposure, estará compartilhando sua jornada e insights com uma audiência selecionada. Este encontro faz parte do curso inovador "Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global". A iniciativa, que começa hoje (20/2), às 10h
- [Saúde Cria Câmara para Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/saude-cria-camara-para-doencas-raras-1/) - O Ministério da Saúde institui a Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras, visando contribuir para o desenvolvimento da PNAIDR.
- [Nova Era no Combate às Doenças Raras? Entenda a CTA](https://academiadepacientes.com.br/nova-era-no-combate-as-doencas-raras-entenda-a-cta/) - O Ministério da Saúde do Brasil acaba de dar mais um passo na luta contra as doenças raras com a publicação da Portaria GM/MS Nº 3.132, em 19 de fevereiro de 2024, que estabelece a criação da Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras (CTA de Doenças Raras). Este órgão tem como objetivo principal contribuir para
- [Elevidys®: FDA Abriu Exceção para Terapia Gênica em Duchenne](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-fda-abriu-excecao-para-terapia-genica-em-duchenne/) - FDA abriu exceção regulatória para aprovar Elevidys, terapia gênica para Duchenne, apesar de dados limitados de eficácia em meninos mais novos.
- [Entre Ciência e Advocacy: A Jornada do Elevidys® (Duchenne) até a Aprovação"](https://academiadepacientes.com.br/entre-ciencia-e-advocacy-a-jornada-do-elevidys-duchenne-ate-a-aprovacao/) - Aprovado com dados limitados, Elevidys expõe o embate entre ciência, advocacy e regulação na distrofia muscular de Duchenne.
- [Dia Mundial das Doenças Raras: Uma Saudação Especial de Joaquim Brites](https://academiadepacientes.com.br/dia-mundial-das-doencas-raras-uma-saudacao-especial-de-joaquim-brites/) - Leia a mensagem tocante de Joaquim Brites neste Dia Mundial das Doenças Raras, trazendo inspiração e solidariedade à comunidade de pacientes.
- [Esperança na Luta Contra Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/esperanca-na-luta-contra-doencas-raras/) - Kaila Mabus, uma adolescente atlética da área de Chicago, foi para a sala de emergência em 2019 com insuficiência renal. Demorou mais um mês antes de ela ser diagnosticada com a doença de Castleman, um distúrbio raro que faz com que o sistema imunológico ataque órgãos vitais. A Food and Drug Administration aprovou apenas um
- [A Esperança no Reposicionamento de Medicamentos para Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/a-esperanca-no-reposicionamento-de-medicamentos-para-doencas-raras/) - Descubra como o reposicionamento de medicamentos oferece nova esperança no tratamento de doenças raras, mudando vidas e impulsionando a pesquisa.
- [O Deserto dos Tártaros: Uma Metáfora para a Inércia em Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/o-deserto-dos-tartaros-uma-metafora-para-a-inercia-em-doencas-raras/) - Análise da inércia na saúde pública brasileira em doenças raras através da metáfora contida em 'Deserto dos Tártaros' de Dino Buzzatti
- [Saúde: Doenças raras têm novo coordenador geral](https://academiadepacientes.com.br/saude-doencas-raras-tem-novo-coordenador-geral/) - A nomeação põe fim a um imbroglio que foi acompanhado por este blog no qual o DOU dava conta de que o sr Allison Maciel de Faria seria o então coordenador e o sr Natan se apresentava publicamente como tal. Um caso inédito de um coordenador de fato e um de direito.
- [FDA Aprova Primeira Terapia CRISPR para Talassemia-Beta](https://academiadepacientes.com.br/fda-aprova-primeira-terapia-crispr-para-talassemia-beta/) - Esta aprovação representa avanço na terapia genética, dando esperança a pacientes com talassemia-beta. e atesta o crescente impacto da tecnologia CRISPR .
- [Carta Aberta ao Dr. Salmo Raskin: A Humanidade e o Conflito Israel-Hamas](https://academiadepacientes.com.br/carta-aberta-ao-dr-salmo-raskin-a-humanidade-e-o-conflito-israel-hamas/) - Concluo esta carta com um apelo ao seu senso de humanidade e justiça. Vamos trabalhar juntos para encontrar caminhos que levem à paz e ao respeito mútuo.
- [Desenvolvendo Terapias Genéticas e Celulares Acessíveis: Um Olhar Sobre o Sul Global](https://academiadepacientes.com.br/desenvolvendo-terapias-geneticas-e-celulares-acessiveis-um-olhar-sobre-o-sul-global/) - Além da Índia, o Brasil se destaca em terapias genéticas. No Hospital Israelita Albert Einstein (SP),estão sendo desenvolvidas terapias para doença falciforme
- [Reduzindo Custos de Terapias Genéticas e Celulares no Sul Global](https://academiadepacientes.com.br/reduzindo-custos-de-terapias-geneticas-e-celulares-no-sul-global/) - Pesquisadores em países de baixa e média renda estão desenvolvendo propriedade intelectual própria e escalando a produção local para tornar terapias genéticas e celulares mais acessíveis.
- [Cuidados Fragmentados: Realidade das Doenças Raras no Reino Unido](https://academiadepacientes.com.br/cuidados-fragmentados-realidade-das-doencas-raras-no-reino-unido/) - Uma pesquisa nacional no Reino Unido envolveu 760 adultos com doenças raras. O estudo buscou compreender o nível de coordenação de cuidados para essas doenças.
- [Estudo Revela Desafios em Doenças Raras no Reino Unido](https://academiadepacientes.com.br/estudo-revela-desafios-em-cuidados-de-doencas-raras-no-reino-unido/) - Esta pesquisa destaca a necessidade urgente de melhorar a coordenação de cuidados para doenças raras, crucial para o bem-estar físico e psicológico dos afetados
- [Desafios Judiciais e Financeiros: Hapvida em Queda na Bolsa](https://academiadepacientes.com.br/desafios-judiciais-e-financeiros-hapvida-em-queda-na-bolsa/) - Investigações conduzidas pelo MPSP colocaram a empresa no radar por supostas violações de decisões judiciais, especificamente quanto ao fornecimento de medicamentos.
- [Hapvida: Queda na Bolsa Após Descumprir Ordens Judiciais de Medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/hapvida-queda-na-bolsa-apos-descumprir-ordens-judiciais-de-medicamentos/) - A Hapvida enfrenta uma queda acentuada no mercado após ser investigada por não cumprir ordens judiciais relacionadas a medicamentos e tratamentos.
- [Europa Retira Translarna para Distrofia Muscular de Duchenne](https://academiadepacientes.com.br/europa-retira-translarna-para-distrofia-muscular-de-duchenne/) - A decisão impacta diretamente pacientes com DMD na Europa, que perdem uma opção de tratamento
- [Precisamos Redefinir Lucros na Indústria Farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/precisamos-redefinir-lucros-na-industria-farmaceutica/) - A ARPA-H surge como um farol de esperança para garantir que os investimentos públicos em saúde beneficiem todos, não apenas as grandes corporações.
- [Precisamos Redefinir Lucros na Indústria Farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/precisamos-redefinir-lucros-na-industria-farmaceutica-2/) - A ARPA-H surge como um farol de esperança para garantir que os investimentos públicos em saúde beneficiem todos, não apenas as grandes corporações.
- [Minas Gerais Amplia Teste do Pezinho a Partir de 30/1](https://academiadepacientes.com.br/minas-gerais-amplia-teste-do-pezinho-a-partir-de-30-1/) - Minas será o primeiro estado de alta população a rastrear AME pelo SUS, com um investimento de R$12 milhões.
- [Diagnósticos Genéticos: Entre a Promessa e o Perigo dos Falsos Positivos](https://academiadepacientes.com.br/diagnosticos-geneticos-entre-a-promessa-e-o-perigo-dos-falsos-positivos/) - Muitos médicos e pacientes interpretam mal a taxa de falso positivos, superestimando os riscos de várias condições. Isso leva a tratamentos desnecessário.
- [Portugal: Tratamento Incomum de Gêmeas Brasileiras Sob Suspeita](https://academiadepacientes.com.br/portugal-tratamento-incomum-de-gemeas-brasileiras-sob-suspeita/) - Um caso polêmico envolvendo tratamento médico caro e obtenção rápida de nacionalidade portuguesa para gémeas luso-brasileiras está sob investigação.
- [John Crowley, de Pai a Lobista na Indústria Biotecnológica](https://academiadepacientes.com.br/john-crowley-de-pai-a-lobista-na-industria-biotecnologica/) - John Crowley, conhecido por sua dedicação a tratamentos para a doença de Pompe, que afeta seus filhos, está prestes a embarcar em nova fase da carreira.
- [John Crowley: De Pai Herói a Lobista na Biotecnologia](https://academiadepacientes.com.br/john-crowley-de-pai-heroi-a-lobista-na-biotecnologia/) - Do que se trata: 🌐 John Crowley, após tentar salvar seus filhos com medicamentos inovadores, agora almeja revitalizar a indústria biotecnológica. Por que isso importa: 🚀 Diante de desafios regulatórios e céticos investidores, Crowley busca impulsionar avanços médicos e políticas favoráveis à biotecnologia. Sua experiência pessoal e profissional o torna uma voz influente no setor.
- [Polêmica em Pesquisa Clínica: Direitos de Voluntários em Risco](https://academiadepacientes.com.br/polemica-em-pesquisa-clinica-direitos-de-voluntarios-em-risco/) - A Câmara dos Deputados aprovou um projeto que limita a atuação do Conselho Nacional de Ética em Pesquisas (Conep) em pesquisas clínicas.
- [2023: Balanço do Senado Destaca Teste do Pezinho e Conscientização](https://academiadepacientes.com.br/2023-balanco-do-senado-destaca-teste-do-pezinho-e-conscientizacao/) - A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRaras), sob a liderança da senadora Mara Gabrilli (PSD-SP), concluiu seus trabalhos de 2023 com ênfase na fiscalização do teste do pezinho e na Política Nacional de Atenção Integral em Genética Clínica.
- [Rio de Janeiro: Nova Lei Exige Transparência no Teste do Pezinho](https://academiadepacientes.com.br/rio-de-janeiro-nova-lei-exige-transparencia-no-teste-do-pezinho/) - A Lei 10.205/23 (RJ) torna obrigatória a informação aos pais sobre doenças detectáveis e não detectáveis pelo teste do pezinho.
- [Casa de Saúde para Doenças Raras Abre em Taubaté](https://academiadepacientes.com.br/casa-de-saude-para-doencas-raras-abre-em-taubate/) - A Casa de Saúde Nossa Senhora dos Raros, dedicada a tratar doenças raras, foi inaugurada em Taubaté. Essa unidade representa um marco no tratamento de condições raras, oferecendo especialidades múltiplas e acesso facilitado. 💡 A parceria com voluntários e o SUS amplia o alcance e a eficiência do atendimento.
- [Virginie Bros-Facer: A Nova Líder na Luta Contra Doenças Raras na Europa](https://academiadepacientes.com.br/🌟-virginie-bros-facer-a-nova-lider-na-luta-contra-doencas-raras-na-europa/) - A EURORDIS-Rare Diseases Europe, uma organização focada em doenças raras, revelou na quinta-feira (15/12) a nomeação de Virginie Bros-Facer como sua nova CEO.
- [Descubra Como a Big Pharma Impacta Associações de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/descubra-como-a-big-pharma-impacta-associacoes-de-pacientes/) - A relação entre a indústria farmacêutica e associações de pacientes está cada vez mais sob os holofotes, especialmente após um relatório revelador da Public Citizen.
- [Influência Financeira da Big Pharma em Associações de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/influencia-financeira-da-big-pharma-em-associacoes-de-pacientes/) - O que há de novo: A indústria farmacêutica doou pelo menos cerca de 30 bilhões de reais para mais de 20 mil associações de pacientes entre 2010 e 2022. 💰 Por que isso importa: Esses financiamentos levantam preocupações sobre possíveis conflitos de interesses e influência nas políticas de saúde defendidas pelas associações beneficiadas. 🤔 O
- [O Desafio de Encarar a Cultura Cínica Brasileira](https://academiadepacientes.com.br/o-desafio-de-encarar-a-cultura-cinica-brasileira/) - Do que se trata: O artigo abaixo de José Castelo destaca a análise crítica de Jurandir Freire Costa sobre a cultura cínica no Brasil atual, enfatizando cinismo, delinquência, violência e narcisismo. 🇧🇷 Por que isso importa: Essa perspectiva é crucial para entender a complexidade dos problemas sociais e culturais do Brasil. A abordagem de Costa
- [O cinismo na vida social e no meio acadêmico](https://academiadepacientes.com.br/reflexoes-sobre-a-razao-cinica/) - Recentemente, tive uma experiência no âmbito acadêmico que me impeliu a uma reflexão intensa acerca do conceito de "razão cínica", tal como discutido pelo filósofo alemão Peter Sloterdijk em sua obra seminal, "Crítica da Razão Cínica". Esse episódio, entrelaçado com a organização de um evento e um conflito interpessoal, me fez testemunhar comportamentos que suscitaram
- [A Influência Global das Decisões do NICE em Avaliações de Tecnologia em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/a-influencia-global-das-decisoes-do-nice-em-avaliacoes-de-tecnologia-em-saude/) - O Instituto Nacional para a Excelência em Saúde e Cuidados (NICE) desempenha papel crucial nas Avaliações de Tecnologia em Saúde (ATS) em todo o mundo.
- [O Efeito Dominó do NICE nas Políticas de Saúde Mundiais](https://academiadepacientes.com.br/o-efeito-domino-do-nice-nas-politicas-de-saude-mundiais/) - O relatório "NICE Enough?" do Office of Health Economics revela a influência do NICE nas decisões de saúde globais. e a reverberação de suas conclusões no mundo
- [Perda de Controle Muscular Afeta Carreira de Céline Dion](https://academiadepacientes.com.br/perda-de-controle-muscular-afeta-carreira-de-celine-dion/) - rmã de Céline Dion, Claudette, revela a luta da cantora com a síndrome da pessoa rígida, condição neurológica ultrarrara que causa rigidez muscular e espasmos.
- [Ministra Alerta: Riscos na PEC do Plasma](https://academiadepacientes.com.br/ministra-alerta-riscos-na-pec-do-plasma/) - O que há de novo: 🚨 Em entrevista ao JOTA, a ministra da Saúde, Nísia Trindade, critica a PEC do Plasma por potenciais riscos à segurança do sangue no Brasil, destacando a qualidade e a disponibilidade do produto para transfusões e hemoderivados. Por que isso importa: 📊 A PEC pode alterar o processamento de sangue,
- [Ministra Alerta: Riscos da PEC do Plasma na Saúde Pública](https://academiadepacientes.com.br/ministra-alerta-riscos-da-pec-do-plasma-na-saude-publica/) - A PEC do Plasma, em discussão no Brasil, propõe alterações na forma como o sangue e seus derivados, como o plasma, são coletados e processados no país.
- [FAQ: Pacientes no centro do desenvolvimento de medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/faq-pacientes-no-centro-do-desenvolvimento-de-medicamentos/) - Este artigo explora o conceito de representação baseada no conhecimento e o papel dos pacientes no processo de desenvolvimento de medicamentos.
- [A Inclusão do Paciente no Desenvolvimento de Medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/a-inclusao-do-paciente-no-desenvolvimento-de-medicamentos/) - Antes, pacientes tinham papel passivo na produção de medicamentos. Mas essa realidade está mudando om esforços crescentes para envolver pacientes no processo.
- [Arnaldo Duran, Jornalista com Doença Rara, é Demitido pela Record](https://academiadepacientes.com.br/arnaldo-duran-jornalista-com-doenca-rara-e-demitido-pela-record/) - A demissão de Duran destaca a realidade das pressões financeiras no jornalismo e a vulnerabilidade de profissionais com doenças raras no mercado de trabalho.
- [Impacto econômico de doença rara é, em média, de R$ 570 mil/ano](https://academiadepacientes.com.br/impacto-economico-de-doenca-rara-e-em-media-de-r-570-mil-ano/) - O impacto económico de 23 doenças raras em pacientes na França, Alemanha e Itália é em média de 570 mil reais por paciente/ano, de acordo com um novo relatório da Chiesi e IQVIA
- [Sinal verde para terapia gênica contra doença falciforme 🟢](https://academiadepacientes.com.br/sinal-verde-para-terapia-genica-contra-doenca-falciforme-🟢/) - O tratamento exa-cel, aprovado por um painel de especialistas para o tratamento da doença falciforme, aguarda a autorização final da FDA até dia 8 de dezembro.
- [Presidente de Portugal no centro de escândalo por acesso a Zolgensma](https://academiadepacientes.com.br/presidente-de-portugal-no-centro-de-escandalo-por-acesso-a-zolgensma/) - A mãe das gêmeas, brasileira, Daniela Martins, inicialmente negou que houvesse qualquer tratamento preferencial e depois reconheceu ação de contatos influentes.
- [Judicialização: Saúde volta a ressarcir estados e municípios](https://academiadepacientes.com.br/judicializacao-saude-volta-a-ressarcir-estados-e-municipios/) - Mudança de política marca avanço na gestão do SUS, abordando desafios intergovernamentais e questões de financiamento que permanceram sem solução por longa data
- [PL 7082/2017: Prestes a ser votado, projeto sobre pesquisa clínica divide opiniões](https://academiadepacientes.com.br/pl-7082-2017-prestes-a-ser-votado-projeto-sobre-pesquisa-clinica-divide-opinioes/) - Tramita no Congresso e está em vias de ser votado Projeto de Lei que regulamenta a pesquisa clínica com seres humanos e diminui controle social da Conep
- [Audiência pública discute desafios na genética clínica do SUS](https://academiadepacientes.com.br/audiencia-publica-discute-desafios-na-genetica-clinica-do-sus/) - Mara Gabrilli ressaltou que a audiência era parte do plano de trabalho de 2023, focado em aprimorar o acesso ao diagnóstico e a relevância da genética clínica nesse contexto.
- [PL 7082/2017: Frente pela Vida lança manifesto de apoio ao Sistema CEP-CONEP](https://academiadepacientes.com.br/pl-7082-2017-frente-pela-vida-lanca-manifesto-de-apoio-ao-sistema-cep-conep/) - A Frente pela Vida, em nome de várias entidades brasileiras, revela forte oposição ao PL 7082/2017, destacando riscos para a ética em pesquisa e saúde pública.
- [Doenças Raras Não Diagnosticadas: Avanços e Desafios](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-nao-diagnosticadas-avancos-e-desafios/) - Os Programas Internacionais de Doenças Não Diagnosticadas se destacam pelo sequenciamento genômico avançado, único para aumentar a compreensão de doenças raras
- ['Academia de Pacientes' inova com 'Essence Focus': para quem quer ir direto ao ponto](https://academiadepacientes.com.br/academia-de-pacientes-inova-com-essence-focus-para-quem-quer-ir-direto-ao-ponto/) - Essence Focus®, um assistente de escrita compacto e poderoso especialmente desenvolvido por Claudio Cordovil para o seu blog Academia de Pacientes
- [Conselho Nacional de Saúde alerta a sociedade sobre o PL 7082/2017](https://academiadepacientes.com.br/conselho-nacional-de-saude-alerta-a-sociedade-sobre-o-pl-7082-2017/) - A aprovação do PL 7082/2017 vai afetar a autonomia dos Comitês de Ética em Pesquisa e modificar o acesso dos participantes de pesquisa a medicamentos pós-estudo
- [USP: Rede colaborativa vai diagnosticar e tratar pessoas com doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/usp-rede-colaborativa-vai-diagnosticar-e-tratar-pessoas-com-doencas-raras/) - O Cigen destaca-se pela integração de avanços em genética e genômica, e enfrentará desafios como a redução de preços dos exames genéticos e a criação de um biobanco.
- [Contagem regressiva para o Dia das Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/contagem-regressiva-para-o-dia-das-doencas-raras/) - Faltam... -DIAS-HORAS-MINUTOS-SEGUNDOS
- [‘Dividir e Conquistar’ e o impacto na luta em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/dividir-e-conquistar-e-seu-impacto-na-luta-em-doencas-raras/) - Divisões dentro da comunidade de associações de pacientes podem levar a redução da conscientização pública, da mesma forma como as divisões são exploradas em dramas políticos.
- ['Dividir e Conquistar': Impacto nas Doenças Raras e Política](https://academiadepacientes.com.br/dividir-e-conquistar-impacto-nas-doencas-raras-e-politica/) - A divisão entre coalizões de associações de pacientes no Brasil espelha essa estratégia, impactando negativamente o advocacy e a representação política.
- [Luta Contra o Monopólio: Caso AbbVie em Destaque na Holanda](https://academiadepacientes.com.br/luta-contra-o-monopolio-caso-abbvie-em-destaque-na-holanda/) - Na Holanda, o caso entre a Pharmaceutical Accountability Foundation (PAF) e a AbbVie dá o que falar. A questão? O preço exorbitante de Humira, para tratat artrite reumatoide.
- [ONG desafia AbbVie em tribunal holandês](https://academiadepacientes.com.br/47775/) - A PAF alega que as práticas da AbbVie violam a legislação de concorrência holandesa e os direitos humanos, destacando o impacto do alto custo no sistema de saúde.
- [Mudanças no NIH: Uma Nova Visão sobre a Deficiência](https://academiadepacientes.com.br/mudancas-no-nih-uma-nova-visao-sobre-a-deficiencia/) - Em uma decisão histórica, NIH está considerando uma mudança substancial em sua declaração de missão, sinalizando uma transformação na percepção da deficiência
- [A Evolução da Percepção de Deficiência e o Impacto no NIH](https://academiadepacientes.com.br/a-evolucao-da-percepcao-de-deficiencia-e-o-impacto-no-nih/) - O que há de novo:O National Institutes of Health (NIH) está considerando revisar sua declaração de missão, eliminando linguagem que poderia ser percebida como capacitista 📝🔄. Por que isso importa:Esta mudança reflete uma evolução significativa na compreensão da deficiência, alinhando-se com visões modernas que veem a deficiência como parte da diversidade humana, não como uma
- [FDA Investiga Possíveis Riscos em Terapias CAR-T](https://academiadepacientes.com.br/fda-investiga-possiveis-riscos-em-terapias-car-t/) - O que há de novo: A FDA está avaliando 19 casos de câncer no sangue em pacientes tratados com terapias CAR-T. 🚨 Por que isso importa: Esta investigação evidencia a necessidade de monitoramento contínuo dos tratamentos avançados, mesmo após a aprovação. A segurança dos pacientes permanece como prioridade na medicina moderna. 🩺💡 O quadro geral:
- [FDA Investiga 19 Casos de Câncer Após Tratamento com CAR-T](https://academiadepacientes.com.br/fda-investiga-19-casos-de-cancer-apos-tratamento-com-car-t/) - A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) iniciou uma revisão de segurança das terapias CAR-T após identificar 19 casos de câncer no sangue pós-tratamento.
- [Câmara Aprova Regras para Pesquisa Clínica com Humanos](https://academiadepacientes.com.br/camara-aprova-regras-para-pesquisa-clinica-com-humanos/) - O projeto, do deputado Pedro Westphalen, detalha direitos e deveres de participantes voluntários, pesquisadores, patrocinadores e entidades envolvidas no estudo.
- [Estudo: Lobby da indústria na OMS ofusca políticas de saúde pública](https://academiadepacientes.com.br/estudo-lobby-da-industria-na-oms-ofusca-politicas-de-saude-publica/) - A Organização Mundial da Saúde tornou-se um dano colateral nas guerras sobre o comércio global? Os fabricantes de produtos como fórmulas de leite comerciais, alimentos processados, bebidas alcoólicas, produtos farmacêuticos e software de jogos eletrônicos têm intensificado os esforços para influenciar a política dos Estados Unidos em relação à OMS. Isto, segundo pesquisadores da Universidade
- [FDA lança programa-piloto para acelerar desenvolvimento de terapias avançadas](https://academiadepacientes.com.br/fda-lanca-programa-piloto-para-acelerar-desenvolvimento-de-terapias-avancadas/) - A iniciativa da FDA encarna a promessa de fomentar um ambiente propício para o rápido desenvolvimento e revisão de novas terapias voltadas para doenças raras.
- [Fim do mistério que ronda a coordenação de doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/fim-do-misterio-que-ronda-a-coordenacao-de-doencas-raras/) - E prossegue o mistério envolvendo a recèm-criada Coordenadoria-Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, mas em poucas semanas deve-se resolver.
- [Humira: ONG processa Abbvie por preços extorsivos na Holanda](https://academiadepacientes.com.br/humira-ong-processa-abbvie-por-precos-extorsivos-na-holanda/) - Desde fevereiro deste ano, a ONG holandesa Farma ter Verantwoording responsabiliza a AbbVie por danos à saúde da sociedade.
- [Conheça a composição da Coordenação-Geral de Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/conheca-a-composicao-da-coordenacao-geral-de-doencas-raras/) - Mudanças na política de atenção a doencas raras ocorreram. A mais importante foi a criação da Coordenação Geral de Doenças Raras, ligada ao Ministério da Saúde.
- [Seria um 'deja vú' o recente fiasco da terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne?](https://academiadepacientes.com.br/seria-um-deja-vu-o-recente-fiasco-da-terapia-genica-para-distrofia-muscular-de-duchenne/) - Promessas terapêuticas exacerbadas na mídia, desafios de concretização na pesquisa clínica e óbitos de pacientes definem, a médio prazo, um futuro pouco promissor para as terapias gênicas.
- [Deja vú? O recente fiasco da terapia gênica em distrofia muscular](https://academiadepacientes.com.br/deja-vu-o-recente-fiasco-da-terapia-genica-em-distrofia-muscular/) - Promessas terapêuticas exacerbadas na mídia, desafios de concretização na pesquisa clínica e óbitos de pacientes definem, a médio prazo, um futuro pouco promissor para as terapias gênicas.
- [Três doenças raras consumiram R$ 575 milhões do MS em 2022](https://academiadepacientes.com.br/tres-doencas-raras-consumiram-r-575-milhoes-do-ms-em-2022/) - A matéria ressalta um cenário que desafia os gestores da saúde pública onde a escassez de recursos e a alta demanda por tratamentos de alto custo se encontram.
- [Com terapias genéticas ameaçadas, filantropia busca solução](https://academiadepacientes.com.br/com-terapias-geneticas-ameacadas-filantropia-busca-solucao/) - Apesar da superestimação que algumas ONGs no Brasil criam sobre as terapias genéticas, analistas têm destacado que elas "não vão lá das pernas".
- [Terapia genética: ICER dos EUA apóia preços de milhões de dólares para tratamento de leucodistrofia](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genetica-icer-dos-eua-apoia-precos-de-milhoes-de-dolares-para-tratamento-de-leucodistrofia/) - O Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER) dos EUA continua a ver novas terapias genéticas com preços multimilionários justificados, com o grupo de avaliação terceirizado sugerindo que o atidarsagene autotemcel (arsa-cel) da Orchard Therapeutics Limited para leucodistrofia metacromática (MLD ) poderia ser rentável a um preço de até 4 milhões de dólares por tratamento.
- [ICER: Arsa-Cel para leucodistrofia é custo-efetivo a preço exorbitante](https://academiadepacientes.com.br/icer-arsa-cel-para-leucodistrofia-e-custo-efetivo-a-preco-exorbitante/) - Terapia genética para leucodistrofia é avaliada pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER) como custoefetiva a preços entre US $ 2,3 a 3,9 milhões
- [Falta de regras trava modelo de compra que poderia levar remédios caros ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/falta-de-regras-trava-modelo-de-compra-que-pode-levar-remedios-caros-ao-sus/) - O ACR (Acordo de Compartilhamento de Riscos) virou uma aposta para custear medicações e tratamentos de alto valor, inclusive no SUS, mas sua expansão esbarra em poucos acordos públicos, enquanto o formato tem avançado no sistema privado.
- [Acordos de compartilhamento de risco patinam no SUS](https://academiadepacientes.com.br/acordos-de-compartilhamento-de-risco-patinam-no-sus/) - A inovação nos modelos de compra poderia revolucionar o acesso a tratamentos caros no SUS, mas a ausência de regulamentação específica é um obstáculo.
- [Debate promete sacudir pasmaceira no campo das doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/debate-promete-sacudir-pasmaceira-no-campo-das-doencas-raras/) - O Correio Braziliense organiza uma discussão no dia 24 de outubro com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas no campo das doenças raras.
- [Hoje: 'Radar dos Raros' revela cenário das doenças raras no Legislativo](https://academiadepacientes.com.br/hoje-radar-dos-raros-revela-cenario-das-doencas-raras-no-legislativo/) - O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica, promove hohe, 24 de outubro, a segunda edição do evento Radar dos Raros.
- [Radar dos Raros: Resultado pífio no Congresso e 'freak show'](https://academiadepacientes.com.br/radar-dos-raros-resultado-pifio-no-congresso-e-freak-show/) - Entre 2000 e 2022, foram aprovados oito projetos de lei, sendo que cinco deles (62,5%) para a criação de dias de conscientização
- [Radar dos Raros: Hora da verdade do 'advocacy'?](https://academiadepacientes.com.br/radar-dos-raros-hora-da-verdade-do-advocacy/) - O país tem um Legislativo focado em três bancadas: Bala, Boi e Bíblia. Ao redor destes temas gravitam majoritariamente os interesses de deputados e senadores.
- [Duchenne: Terapia gênica da Sarepta fracassa em teste relevante](https://academiadepacientes.com.br/duchenne-medicamento-da-sarepta-fracassa-em-teste-relevante/) - Uma falha crucial no ensaio confirmatório da Sarepta levanta obstáculos complexos para a polêmica terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne: Elevidys®.
- [Regina Próspero * 28/4/1966 † 8/2/2026](https://academiadepacientes.com.br/regina-prospero-28-4-1966-†-8-2-2026/) - Regina Próspero, referência máxima na luta contra as doenças raras no país, morreu após anos de desafios pessoais e institucionais, deixando um legado de esperança e defesa dos pacientes. Sem dúvida alguma a maior liderança em doenças raras que este país já teve. Seu legado é inquestionável, em meio a um campo loteado por astroturfing.
- [Instituto Vidas Raras inocentado com arquivamento definitivo de investigações](https://academiadepacientes.com.br/instituto-vidas-raras-inocentado/) - Arquivamento encerra investigações contra o Instituto Vidas Raras, que reafirma idoneidade. Caso expõe desgaste institucional e possível lawfare no setor.
- [Editorial: Quando as doenças raras viram campo de batalha](https://academiadepacientes.com.br/editorial-quando-as-doencas-raras-viram-campo-de-batalha/) - Editorial alerta para disputas predatórias e judicialização abusiva no campo das doenças raras, que fragilizam associações e pacientes.
- [Welton Correia Alves (1954-2025): Morre o médico paciente que defendeu com fervor o tratamento dos doentes raros no SUS](https://academiadepacientes.com.br/welton-correia-alves-1954-2025-morre-o-medico-paciente-que-defendeu-com-fervor-o-tratamento-dos-doentes-raros-no-sus/) - Welton Correia Alves (1954-2025), médico e ativista da ABraPompe, liderou a luta incansável pela incorporação da alfa-alglicosidase para Doença de Pompe de Início Tardio (DPIT) no SUS
- [Breathless Choir: Uma jornada incrível para pessoas sem fôlego](https://academiadepacientes.com.br/breathless-choir-uma-jornada-incrivel-para-pessoas-sem-folego/) - Descubra como a música transformou a vida de pessoas com doenças respiratórias e inspirou o inovador "Breathless Choir". Uma história de superação e esperança.
- [Sarepta tenta aprovação plena após fracasso em estudo; Elevidys perde indicação](https://academiadepacientes.com.br/sarepta-tenta-aprovacao-plena-apos-fracasso-em-estudo-elevidys-perde-indicacao/) - Sarepta falha em estudo de distrofia muscular de Duchenne, busca aprovação plena com dados do mundo real; Elevidys perde indicação por riscos hepáticos.
- [Terapia gênica para Distrofia de Duchenne: por que Anvisa e Conitec discordam — e o que isso significa para os pacientes?](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-para-distrofia-de-duchenne-por-que-anvisa-e-conitec-discordam-e-o-que-isso-significa-para-os-pacientes/) - Análise detalha divergências entre Anvisa e Conitec sobre o Elevidys®, revelando conflitos de critérios e impactos para pacientes com distrofia muscular de Duchenne.
- [💊 Estudos clínicos de medicamentos para doenças raras: Eles estão melhorando?](https://academiadepacientes.com.br/💊-estudos-clinicos-de-medicamentos-para-doencas-raras-eles-estao-melhorando/) - Resumo acessível de artigo sobre estudos clínicos em doenças raras e seu impacto no acesso a tratamentos no sistema de saúde italiano até 2026.
- [🧬 Terapia gênica levanta dilemas bioéticos após mortes : entre a urgência da esperança e os limites da segurança](https://academiadepacientes.com.br/🧬-terapia-genica-levanta-dilemas-bioeticos-apos-mortes-entre-a-urgencia-da-esperanca-e-os-limites-da-seguranca/) - Terapia gênica para Duchenne é suspensa após mortes e reacende debate bioético sobre riscos, esperança e acesso de crianças a tratamentos experimentais.
- [Terapia gênica em xeque: o vetor AAV está matando?](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-em-xeque-o-vetor-aav-esta-matando/) - Tecnologia antes vista como segura passa a ser associada a mortes. A ciência agora corre para entender os riscos do vetor mais usado em tratamentos genéticos.
- [Terapias para Atrofia Muscular Espinhal: o que dizem as evidências?](https://academiadepacientes.com.br/terapias-para-atrofia-muscular-espinhal-o-que-dizem-as-evidencias/) - Análise do ICER revela que Zolgensma é mais eficaz e custo-efetivo para AME tipo 1; Spinraza e Evrysdi têm uso mais restrito e menor evidência.
- [Terceira morte ligada à terapia gênica da Sarepta derruba ações](https://academiadepacientes.com.br/terceira-morte-ligada-a-terapia-genica-da-sarepta-derruba-acoes/) - Sarepta enfrenta sua terceira morte ligada à terapia gênica em 2025; ações despencam e alerta de risco grave será incluído no rótulo de Elevidys.
- [Terapia Gênica para Distrofia Muscular de Duchenne: Eficácia Incerta e Riscos Reais](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-para-distrofia-muscular-de-duchenne-eficacia-incerta-e-riscos-reais/) - FAQ acessível expõe falhas, riscos e incertezas da terapia gênica para DMD com base em artigo da Neurology que questiona sua eficácia e segurança.
- [Elevidys: FDA aprova terapia gênica para distrofia muscular](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-fda-aprova-terapia-genica-para-distrofia-muscular/) - A FDA aprovou o Elevidys®, a 1ª terapia genética indicada para pacientes pediátricos de quatro a cinco anos de idade com distrofia muscular de Duchenne (DMD)
- [Biohaven mostra sucesso com droga para ataxia após rejeição da FDA](https://academiadepacientes.com.br/biohaven-mostra-sucesso-com-droga-para-ataxia-apos-rejeicao-da-fda/) - Medicamento experimental da Biohaven, tróriluzol, demonstra potencial em reduzir a progressão da ataxia espinocerebelar em até 70%, segundo novos estudos clínicos.
- [STF: Oito perguntas sobre a decisão envolvendo medicamentos de alto custo](https://academiadepacientes.com.br/stf-oito-perguntas-sobre-a-decisao-envolvendo-medicamentos-de-alto-custo/) - Descubra os novos parâmetros do STF para o fornecimento de medicamentos pelo SUS, incluindo a criação de uma plataforma nacional e a gestão de demandas.
- [Palavras Importam: "Pacientes" ou "Pessoas com Doenças Raras"?](https://academiadepacientes.com.br/palavras-importam-pacientes-ou-pessoas-com-doencas-raras/) - Reflexão sobre o impacto da linguagem ao tratar pessoas que vivem com doenças raras, inspirada por artigo da JAMA sobre humanização no cuidado.
- [Pacientes celebram pedido de vista no STF sobre medicamentos de alto custo](https://academiadepacientes.com.br/pacientes-celebram-pedido-de-vista-no-stf-sobre-medicamentos-de-alto-custo/) - Pacientes comemoram pedido de vista no STF sobre medicamentos de alto custo, aguardando decisão mais equilibrada para garantir acesso a tratamentos essenciais.
- [Elevidys: Por que a decisão de Gilmar Mendes foi acertada?](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-por-que-a-decisao-de-gilmar-mendes-foi-acertada/) - Análise da decisão de Gilmar Mendes sobre a judicialização da saúde, equilibrando o direito a tratamentos de alto custo com a responsabilidade fiscal do governo.
- [STF forma maioria para fornecimento de remédios fora do SUS](https://academiadepacientes.com.br/justica-tera-novas-normas-para-fornecimento-de-remedios-fora-do-sus/) - STF aprova regras para fornecimento judicial de medicamentos fora do SUS, com critérios rigorosos e novas normas de competência entre Justiça Federal e Estadual.
- [STF pode endurecer regras para medicamentos fora do SUS](https://academiadepacientes.com.br/tema-1234-stf-pode-endurecer-regras-para-medicamentos-fora-do-sus/) - Pacientes enfrentam mais barreiras para obter medicamentos não incluídos nas listas do SUS, conforme novas diretrizes do STF que exigem provas rigorosas.
- [A Realidade Sombria da Corrupção em Associações de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/a-realidade-sombria-da-corrupcao-em-associacoes-de-pacientes/) - Corrupção e concorrência desleal em ONGs comprometem a missão de muitas organizações, desviando recursos de projetos essenciais e favorecendo práticas corruptas.
- [Elevidys, o Fantástico e o autoengano](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-o-fantastico-e-o-autoengano/) - Curiosamente, a matéria tendenciosa do Fantástico náo ouviu qualquer médico prescritor de Elevidys sobre evidências de eficácia do medicamento.
- [Carin Uyl-de Groot: Um algoritmo para preços justos de medicamentos de alto custo](https://academiadepacientes.com.br/carin-uyl-de-groot-um-algoritmo-para-precos-justos-de-medicamentos-de-alto-custo/) - Entrevista com Carin Uyl-de Groot sobre um mercado de medicamentos mais justo, enfocando transparência, acessibilidade e cooperação internacional.
- [Quimioterápicos e medicamentos órfãos: Reduzindo preços para acesso global](https://academiadepacientes.com.br/oncologicos-redefinindo-precos-para-acesso-global/) - Explore soluções para os altos preços de medicamentos oncológicos, enfocando transparência, acesso igualitário e cooperação internacional.
- [SBGM: PL Ameaça Ética em Pesquisas Clínicas](https://academiadepacientes.com.br/sbgm-pl-ameaca-etica-em-pesquisas-clinicas/) - A Sociedade Brasileira de Genética Médica expressa preocupação com o PL 7082/2017, focando na extinção da CONEP e no acesso limitado a medicações pós-estudo.
- [Descumprimento da Lei 14.154/21 Prejudica Neonatos](https://academiadepacientes.com.br/descumprimento-da-lei-14-154-21-prejudica-neonatos/) - Falhas na implementação dessa lei impedem diagnósticos precoces de doenças graves em recém-nascidos, como a Atrofia Muscular Espinhal (AME).
- [Aprovação do Zolgensma: Processo Normal, Diz Infarmed](https://academiadepacientes.com.br/aprovacao-do-zolgensma-processo-normal-diz-infarmed/) - Rui Santos Ivo, presidente do Infarmed afirma que não sofreu pressões para autorizar o uso do Zolgensma® no tratamento das gémeas luso-brasileiras com AME.
- [Desafios e Potencial da Inteligência Artificial em Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/desafios-e-potencial-da-inteligencia-artificial-em-doencas-raras/) - Estudo publicado em Intractable & Rare Diseases Research fornece uma revisão abrangente sobre o uso da inteligência artificial (IA) no tratamento de doenças raras, identificando desafios, áreas terapêuticas e métodos utilizados. 📊
- [Inteligência Artificial em Doenças Raras: Avanços e Desafios](https://academiadepacientes.com.br/inteligencia-artificial-em-doencas-raras-avancos-e-desafios/) - Artigo publicado em Intractable & Rare Diseases Research realizou uma revisão abrangente sobre a utilização da inteligência artificial (IA) no tratamento de doenças raras.
- [Direitos Humanos: DUDH completa 75 anos !](https://academiadepacientes.com.br/direitos-humanos-dudh-completa-75-anos/) - A Declaração Universal dos Direitos Humanos será comemorada com um evento de alto nível de dois dias em Genebra e várias celebrações na ONU em Nova York.
- [Reino Unido Autoriza Terapia Gênica para Anemia Falciforme](https://academiadepacientes.com.br/reino-unido-autoriza-terapia-genica-para-anemia-falciforme/) - O que há de novo: O Reino Unido aprovou a primeira terapia gênica, Casgevy®, usando tecnologia CRISPR para tratar anemia falciforme. 🚀 Por que isso importa: Esta autorização marca um passo significativo na medicina genética, potencialmente mudando a vida de pacientes sem opções de tratamento convencional. 🌟 O quadro geral: 💉 Casgevy utiliza a técnica
- [Terapia Gênica para Anemia Falciforme é Autorizada no Reino Unido](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-para-anemia-falciforme-e-autorizada-no-reino-unido/) - A MHRA do Reino Unido deu um grande passo na luta contra a anemia falciforme, com a autorização condicional da primeira terapia gênica mundial para tratá-la.
- [Subcomissão de Doenças Raras Faz Balanço de 2023](https://academiadepacientes.com.br/subcomissao-de-doencas-raras-faz-balanco-de-2023/) - A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRARAS) concluiu suas atividades de 2023 destacando a fiscalização do teste do pezinho.
- [Campanha por doença rara enganou muitos e teve fim trágico ](https://academiadepacientes.com.br/a-campanha-por-jovem-com-doenca-rara-que-enganou-celebridades-e-teve-desfecho-tragico/) - Uma história de dissimulação médica e obsessão por celebridades, descoberta por um grupo de pais determinados a proteger os pacientes com câncer de impostores.
- [Reuso de fármacos é alternativa de acesso em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/reuso-de-farmacos-e-alternativa-de-acesso-em-doencas-raras/) - O Consórcio Internacional de Investigação em Doenças Raras (IRDiRC) desenvolveu um novo guia para revigorar a reutilização de medicamentos para doenças raras.
- [A influência corporativa sobre a OMS: Um olhar sobre o lobby e a governança global da saúde](https://academiadepacientes.com.br/a-influencia-corporativa-sobre-a-oms-um-olhar-sobre-o-lobby-e-a-governanca-global-da-saude/) - Interação entre políticas globais de saúde e interesses corporativos desafia autonomia de organizações como a OMS, ao abordar questões críticas de saúde pública
- [EMA recomenda a não renovação da autorização do medicamento para distrofia muscular de Duchenne, Translarna](https://academiadepacientes.com.br/ema-recomenda-a-nao-renovacao-da-autorizacao-do-medicamento-para-distrofia-muscular-de-duchenne-translarna/) - O Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Européia de Medicamentos - EMA (CHMP) recomendou não renovar a autorização de introdução no mercado para Translarna (atalureno), um medicamento para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne cuja doença é causada por um tipo de defeito genético denominado “mutação nonsense” no gene da
- [Atalureno: EMA recomenda não renovar autorização de comercialização](https://academiadepacientes.com.br/atalureno-ema-recomenda-nao-renovar-autorizacao-de-comercializacao/) - A eficácia do medicamento Translarna (ataluren) para a distrofia muscular de Duchenne permanece sem comprovação após estudos recentes
- [Um dilema ético em doenças raras: Os fins justificam os meios?](https://academiadepacientes.com.br/um-dilema-etico-os-fins-justificam-os-meios/) - Embora a expressão "os fins justificam os meios" possa parecer uma abordagem ética válida/ é importante considerar as implicações negativas do consequencialismo
- [Os fins justificam os meios?](https://academiadepacientes.com.br/os-fins-justificam-os-meios/) - O Ministério da Saúde já teria um novo coordenador para doenças raras. Falta só ser nomeado. É o senhor Natan Monsores de Sá. Mal esperou sua nomeação sair no DOU, como manda a etiqueta do funcionalismo público, e circula desenvolto pelos corredores retribuindo acenos e rapapés. No governo Bolsonaro, que promoveu uma destruição completa do
- [Vídeos: Incorporação de Trikafta ao SUS é marco histórico](https://academiadepacientes.com.br/videos-incorporacao-de-trikafta-ao-sus-e-marco-historico/) - Uma cerimônia realizada na terça-feira (5/9), Dia Nacional de Conscientização e Divulgação da Fibrose Cística, marcou o ato de assinatura da portaria de incorporação do Trikafta ao SUS.
- ['Vampiros' e tráfico de sangue: a campanha da Cruz Vermelha Internacional contra a coleta de plasma do Terceiro Mundo na década de 1970](https://academiadepacientes.com.br/vampiros-e-trafico-de-sangue-a-campanha-da-cruz-vermelha-internacional-contra-a-coleta-de-plasma-do-terceiro-mundo-na-decada-de-1970/) - Um dos pilares do programa de Segurança do Sangue da OMS é a doação voluntária de sangue. De acordo com a ficha informativa n.º 279 da OMS (junho de 2015), todos os Estados-Membros são instados a “desenvolver sistemas nacionais de sangue baseados na doação voluntária e não remunerada”. A razão para isso é que: Um
- [Discussão da PEC do Plasma promete agitar Senado amanhã](https://academiadepacientes.com.br/discussao-da-pec-do-plasma-promete-agitar-senado-amanha/) - A CCJ do Senado Federal deve debater na reunião desta quarta-feira (13/9), uma Proposta de Emenda à Constituição (PEC) sobre o processamento de plasma humano
- [MPP: uma solução para preços abusivos de medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/mpp-solucao-precos-abusivos/) - Um pool de patentes orientado para a saúde pública pode baratear o acesso a medicamentos de alto custo em países de baixa e média renda e incentivar a inovação.
- [Terapias avançadas: Indústria cogita levar ANS à justiça](https://academiadepacientes.com.br/terapias-avancadas-industria-cogita-levar-ans-a-justica/) - Indústria farmacêutica cogitam entrar na Justiça e questionar nota técnica que distingue terapias avançadas de medicamentos em geral, aprovada recentemente ANS.
- [Cerimônia de incorporação de Trikafta ao SUS comove platéia](https://academiadepacientes.com.br/cerimonia-de-incorporacao-de-trikafta-ao-sus-comove-plateia/) - Laura Sofia, com fibrose cística, fez emocionado discurso repleto de gratidão. Medicamento acrescenta décadas de vida com qualidade a pacientes elegíveis
- [A Portaria 199/2014 ampliou o acesso a medicamentos órfãos?](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-2014-ampliou-o-acesso-a-medicamentos-orfaos/) - A pesquisa pode ser lida como um balanço de desafios e conquistas derivados da Portaria 199/2014, no que se refere à assistência farmacêutica em doenças raras
- [Tripartite pactua novas políticas para atenção especializada e pessoas com deficiência](https://academiadepacientes.com.br/tripartite-pactua-novas-politicas-para-atencao-especializada-e-pessoas-com-deficiencia/) - A Tripartite do SUS pactuou em sua 8ª Reunião Ordináriaa nova Política Nacional de Atenção Especializada (PNAE) e o Viver sem Limites 2.
- [Saúde lança Carta de Serviços da Média e Alta Complexidade](https://academiadepacientes.com.br/saude-lanca-carta-de-servicos-da-media-e-alta-complexidade/) - O Ministério da Saúde lançou nesta sexta-feira (1/9) a Carta de Serviços da Média e Alta Complexidade. A Carta de Serviços é um instrumento de gestão pública, que contém informações sobre os serviços públicos prestados de forma direta ou indireta pelos órgãos e entidades da administração pública. Ela contempla as formas de acesso, padrões de
- [Conselho Nacional de Saúde publica resolução final da 17ª CNS](https://academiadepacientes.com.br/conselho-nacional-de-saude-publica-resolucao-final-da-17a-cns/) - A partir de sua publicação, ela tem o objetivo de promover o debate e subsidiar articulações políticas para construção de políticas públicas de saúde.
- [FDA resiste à criação de designação de "doença ultra-rara"](https://academiadepacientes.com.br/fda-resiste-a-criacao-de-designacao-de-doenca-ultra-rara/) - A agência dos EUA tem resistido à ideia de criar uma categoria na Lei de Medicamentos Órfãos para doenças raras com populações de pacientes muito pequenas.
- [O limitador de preços é a solução para medicamentos órfãos no Canadá?](https://academiadepacientes.com.br/o-limitador-de-precos-e-a-solucao-para-medicamentos-orfaos-no-canada/) - Em uma tentativa de regular os preços, o Governo do Canadá estabeleceu o Conselho de Revisão de Preços de Medicamentos Patenteados (CRPMP) em 1987.
- [Saiba quem é o Coordenador-Geral de Doenças Raras do MS](https://academiadepacientes.com.br/saiba-quem-e-o-coordenador-geral-de-doencas-raras-do-ms/) - Alisson Maciel de Faria é o atual Coordenador-Geral em Doenças Raras no Departamento de Atenção Especializada e Temática DAET-SAES) desde abril deste ano.
- [Os riscos da aprovação acelerada de drogas para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/os-riscos-da-aprovacao-acelerada-de-drogas-para-doencas-raras/) - Apesar do artigo não abordar implicações para medicamentos orfãos, incerteza derivada da aprovação acelerada pode ser particularmente problemática para estes.
- [NHS Inglaterra comemora resultados com tratamentos para AME](https://academiadepacientes.com.br/nhs-inglaterra-comemora-resultados-com-tratamentos-para-ame/) - O progresso dramático no tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA) no Reino Unido é saudado pelo NHS England em uma declaração recente.
- [Sociedade Brasileira de Pediatria divulga nota sobre Trikafta® no SUS](https://academiadepacientes.com.br/sociedade-brasileira-de-pediatria-divulga-nota-sobre-trikafta-no-sus/) - A Sociedade Brasileira de Pediatria (SBP) divulgou nota saudando a incorporação do Trikafta® ao SUS, algo que promete trazer alento aos afetados pela doença.
- [AbbVie é processada na Holanda por preço abusivo de Humira®](https://academiadepacientes.com.br/abbvie-e-processada-na-holanda-por-preco-abusivo-de-humira/) - A AbbVie, é alvo de um processo da Dutch Pharmaceutical Accountability Foundation devido às alegações de que a empresa lucrou demais com o medicamento Humira
- [Conitec recomenda a incorporação do Trikafta ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/conitec-recomenda-a-incorporacao-do-trikafta-ao-sus/) - Cristiano Silveira, pai de Pedro, que tem fibrose cística, escreve um depoimento emocionado pela vitória representada pela incorporação do Trikafta ao SUS
- [A 'impossível trindade' dos medicamentos de alto custo](https://academiadepacientes.com.br/a-impossivel-trindade-dos-medicamentos-de-alto-custo/) - Não é preciso ser economista para entender a lei da oferta e procura: quanto maior o preço, menor a chance de compra. Ela também vale para o setor farmacêutico.
- [Quatro patas e um coração: a missão dos cães de serviço](https://academiadepacientes.com.br/quatro-patas-e-um-coracao-a-missao-dos-caes-de-servico/) - Katie e Bailey, uma emocionante história de lealdade. Descubra como cães de serviço transformam vidas, trazendo esperança e amor incondicional a quem precisa.
- [Governador do DF sanciona programa que apóia mães atípicas](https://academiadepacientes.com.br/governador-do-df-sanciona-programa-que-apoia-maes-atipicas/) - Agora é lei !Em Brasília, orientações psicossociais e apoio devem ser oferecidos a cuidadoras de filhos com deficiências ou doenças raras
- [Feliz Dia das Mães! Pra quê?](https://academiadepacientes.com.br/feliz-dia-das-maes-pra-que/) - São tempos atípicos. E, assim, a mais aguardada e amorosa data do calendário, o Dia das Mães, para muitas pessoas, também será celebrada de modo atípico.
- [OMS: Doenças raras têm pouca participação em lista de medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/oms-doencas-raras-tem-pouca-participacao-em-lista-de-medicamentos/) - A Rare Diseases International (RDI) saudou divulgação da nova Lista de Medicamentos Essenciais da OMS., mas pediu mais empenho por medicamentos órfãos na mesma.
- [OMS: Economia faz mal à saúde e deve rever suas prioridades](https://academiadepacientes.com.br/oms-economia-faz-mal-a-saude-e-deve-rever-suas-prioridades/) - O Conselho de Economia da Saúde para Todos da OMS esboçou um caminho ousado para reorientar economias para que ofereçam o que importa: "saúde para todos".
- [Como ONGs devem se relacionar com a indústria farmacêutica?](https://academiadepacientes.com.br/como-ongs-devem-se-relacionar-com-a-industria-farmaceutica/) - As associações de pacientes devem lidar com a indústria farmacêutica com ética e transparência. Mas isso não é trivial. Há riscos de conflito de interesses
- [Revelado: Lobby de farmacêuticas financia associações de pacientes](https://academiadepacientes.com.br/revelado-lobby-de-farmaceuticas-financia-associacoes-de-pacientes/) - Um relatório do The Observer revela que empresas farmacêuticas financiam associações de pacientes para fazer lobby junto ao NICE para aprovar seus produtos.
- [Associações pedem transparência do governo, mas não praticam](https://academiadepacientes.com.br/transparencia-como-regra-e-como-ficam-associacoes-e-laboratorios/) - Se transparência é a regra, ela deve valer para todos: associações de pacientes, laboratórios e governo. Cobrá-la só de governos é fácil.
- [Acesso a tecnologias (incluindo medicamentos)](https://academiadepacientes.com.br/acesso-a-tecnologias-incluindo-medicamentos/) - A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes. Dados atualizados até maio de 2020
- ["Best Interests": Um drama tocante sobre a vida com distrofia muscular](https://academiadepacientes.com.br/best-interests-um-drama-tocante-sobre-a-vida-com-distrofia-muscular/) - Ao acompanharmos Marnie, somos lembrados da importância de aceitar as diferenças, encontrar alegria nas coisas simples e valorizar o tempo que temos,
- [Por que uma portaria para doenças raras não basta?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-portaria-para-doencas-raras-nao-basta/) - Image by Rudy and Peter Skitterians from Pixabay [su_dropcap style="flat"]P[/su_dropcap]or que não temos uma lei que defina a política de doenças raras no País? Uma portaria resolve o problema dos raros? Essa pergunta me ocorreu depois de publicar o post de estréia da série Doenças raras: para onde vamos? Por conta disso, procurei o professor
- [O panorama da deficiência no Brasil, segundo a PNAD](https://academiadepacientes.com.br/o-panorama-da-deficiencia-no-brasil-segundo-a-pnad/) - A Pesquisa Nacional por Amostra de Domicílios Contínua (PNAD Contínua) detalha desafios enfrentados por milhões de brasileiros que vivem com alguma deficiência.
- [Crise do financiamento do SUS: Estados e Municípios sufocados](https://academiadepacientes.com.br/crise-do-financiamento-do-sus-estados-e-municipios-sufocados/) - Recentemente, o CONASS e o CONASEMS divulgaram um quadro alarmante que revela a difícil situação financeira do Sistema Único de Saúde (SUS) no Brasil.
- [Reutilização de medicamentos: Esperança para as doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/reutilizacao-de-medicamentos-esperanca-para-as-doencas-raras/) - A reutilização de medicamentos (ou drug repurposing) consiste na identificação, teste e validação de novas indicações terapêuticas para medicamentos existentes
- [Judicialização da saúde no Supremo Tribunal Federal](https://academiadepacientes.com.br/judicializacao-da-saude-no-supremo-tribunal-federal/) - Explore o complexo sistema de saúde brasileiro e a judicialização da saúde com o jurista Fernando Aith em seu novo artigo.🎉🏥⚖️💊
- [A arte do desconforto: A intrigante "Unwearable Collection"](https://academiadepacientes.com.br/arte-do-desconforto-a-intrigante-unwearable-collection/) - Boehringer Ingelheim desafia a moda com a Unwearable Collection, criando impacto poderoso e aumentando a conscientização sobre a psoríase pustulosa generalizada.
- [ChatGPT e análise de medicamentos: se não agora, quando?](https://academiadepacientes.com.br/chatgpt-e-analise-de-medicamentos-se-nao-agora-quando/) - FDA e EMA alertam sobre uso de modelos de linguagem para análises de medicamentos. Debate sobre limitações e riscos ganha espaço na indústria farmacêutica.
- [Compartilhamento de risco em terapia gênica reduziria gasto](https://academiadepacientes.com.br/compartilhamento-de-risco-em-terapia-genica-reduziria-gasto/) - Um modelo inovador de compartilhamento de risco para terapias gênicas mais econômica que as terapias existentes foi proposto pela CSL Behring na Alemanha.
- [Alemanha: CEO de seguro-saúde alerta para preços extorsivos](https://academiadepacientes.com.br/alemanha-ceo-de-seguro-saude-alerta-para-precos-extorsivos/) - A Alemanha devia adotar teto de lucro e margem sobre custos para produtos farmacêuticos, segundo o chefe do maior fundo de seguro de saúde obrigatório do país.
- [Análise de Custo-efetividade: Cinco alternativas mais justas](https://academiadepacientes.com.br/analise-de-custo-efetividade-cinco-alternativas-mais-justas/) - Análises de custo-efetividade conferem menor valor a medicamentos que prolongam a vida de pessoas com deficiências, em comparação àquelas sem tais condições.
- [Coordenação de Doenças Raras é alvo de disputas incomuns](https://academiadepacientes.com.br/coordenacao-de-doencas-raras-e-alvo-de-disputas-palacianas/) - A Coordenação de Doenças Raras vinculada a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, do Ministério da Saúde passa por algumas movimentações intrigantes.
- [Acesso a testes genéticos em doenças raras: lacuna crítica](https://academiadepacientes.com.br/acesso-a-testes-geneticos-em-doencas-raras-lacuna-critica/) - Conheça as disparidades regionais na disponibilidade de testes genéticos para doenças raras no Brasil e seu impacto no diagnóstico e tratamento.
- [Como adequar Avaliações de Tecnologias em Saúde a doenças raras?](https://academiadepacientes.com.br/como-adequar-avaliacoes-de-tecnologias-em-saude-a-doencas-raras/) - Descubra o poder do envolvimento precoce, da contribuição de especialistas e da colaboração na Avaliações de Tecnologia em Saúde para doenças raras.
- [Conitec: Estudo vê falhas em participação social nas ATS](https://academiadepacientes.com.br/conitec-estudo-aponta-falhas-na-participacao-de-pacientes-nas-ats/) - Estudo que analisou contribuições dos pacientes na tomada de decisão no SUS revelou que relatos dos pacientes emconsultas públicas têm utilidade pouco clara
- [Medicamentos órfãos: Estudo recenseia 40 anos de legislação](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-orfaos-estudo-recenseia-40-anos-de-legislacao/) - Em 2022, os medicamentos que tratavam doenças raras representavam quase metade (49%) de todos os novos medicamentos e produtos biológicos aprovados pelo FDA.
- [O Comitê de Deus: Reflexão sobre tomada de decisões em saúde](https://academiadepacientes.com.br/o-comite-de-deus-reflexao-sobre-tomada-de-decisoes-em-saude/) - Explorando os polêmicos Comitês de Deus na distribuição de recursos médicos escassos. Bioética e dilemas éticos em foco. Leia agora !
- ["Barrigada": Rosângela Moro induz repórter do Estadão a erro](https://academiadepacientes.com.br/barrigada-rosangela-moro-induz-reporter-ao-erro/) - Deputada Rosângela Moro pede informações ao Ministério da Saúde e induz repórter ao erro, configurando o que no jargão jornalístico chamamos de "barrigada".
- [📺Quincy: Um seriado de tevê na luta pelos medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/📺quincy-um-seriado-de-teve-na-luta-pelos-medicamentos-orfaos/) - Com a série Quincy, M.E., Jack Klugman tornou-se líder na luta pelos doentes raros no Congresso dos EUA, acelerando a aprovação da Lei dos Medicamentos Órfãos
- [👩‍🦼Distrofia muscular: Terapia gênica  tem preço cotado a R$ 15 mi](https://academiadepacientes.com.br/👩🦼distrofia-muscular-terapia-genica-tem-preco-cotado-a-r-15-mi/) - O lançamento do Elevidys pode levar alguns meses. Questões logísticas e políticas precisam ser abordadas antes que o medicamento esteja amplamente disponível
- [Desafios e oportunidades que envolvem as terapias genéticas](https://academiadepacientes.com.br/desafios-e-oportunidades-que-envolvem-as-terapias-geneticas/) - Acesso às terapias genéticas é desafio que demanda empenho. Falta de infraestrutura e modelos de financiamento inovadores e incerteza de resultados são entraves
- ["Inovação social farmacêutica" será destaque em ciclo de debates da Fiocruz em julho](https://academiadepacientes.com.br/inovacao-social-farmaceutica-sera-destaque-em-ciclo-de-debates-da-fiocruz-em-julho/) - A inovação social farmacêutica refere-se a formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação de medicamentos para doenças raras que se desviam dos caminhos de inovação estabelecidos e se baseiam em princípios de inovação social.
- [Novo piso salarial da enfermagem ameaça setor de homecare](https://academiadepacientes.com.br/novo-piso-salarial-da-enfermagem-ameaca-setor-de-homecare/) - O setor de homecare, responsável pelo serviço de internação domiciliar, enfrenta desafios significativos com implementação do novo piso salarial da enfermagem.
- [Extensão de patente pode gerar custo de R$ 1,1 bilhão ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/extensao-de-patente-pode-gerar-custo-de-r-11-bilhao-ao-sus/) - Estratégia das empresas custa até R$ 7,6 bi para os consumidores. Atualmente, o Brasil possui um déficit de quase US$ 6 bi, só em medicamentos e farmoquímicos.
- [O "fator legitimidade": Desafio nas ATS para doenças raras"](https://academiadepacientes.com.br/o-fator-legitimidade-desafio-nas-ats-para-doencas-raras/) - Na medida em que não existe consenso sobre que prioridade devemos dar aos doentes mais graves, outras variáveis precisam entrar nessa equação. Destacamos uma.
- [Conitec não recomenda seu medicamento para o SUS? Entenda!](https://academiadepacientes.com.br/conitec-nao-recomenda-seu-medicamento-para-o-sus-entenda/) - Todas as sociedades irão impor limites aos gastos com saúde. A diferença reside no fato de fazerem isso de forma justa ou injusta. Saiba como agir.
- [Teste do pezinho ampliado: Atrasos ameaçam detecção precoce de doenças](https://academiadepacientes.com.br/teste-do-pezinho-ampliado-atrasos-ameacam-deteccao-precoce-de-doencas/) - Desafios enfrentados na ampliação do teste do pezinho no SUS persistem, mesmo dois anos após a lei que regulamentou a triagem neonatal mais abrangente.
- [Como evitar a objetificação de pessoas com deficiência](https://academiadepacientes.com.br/como-evitar-a-objetificacao-de-pessoas-com-deficiencia/) - Jairo Marques discute o emprego da sigla "PCD" para se referir às pessoas com deficiência e como isso pode objetificar a identidade desses indivíduos.
- [Sancionada lei que cria semana da informação sobre doença rara](https://academiadepacientes.com.br/sancionada-lei-que-cria-semana-da-informacao-sobre-doenca-rara/) - O presidente Lula sancionou a Lei 14.593, de 2023, que institui a Semana Nacional da Informação, Capacitação e Pesquisa sobre Doenças Raras.
- [Pesquisadores brasileiros publicam artigo na Orphanet](https://academiadepacientes.com.br/pesquisadores-brasileiros-publicam-artigo-na-orphanet/) - O atual modelo de inovação farmacêutica é insuficiente para fornecer os produtos necessários para prover as necessidades médicas não atendidas de doentes raros.
- [Conitec: As cinco críticas mais freqüentes à sua atuação](https://academiadepacientes.com.br/conitec-as-cinco-criticas-mais-frequentes-a-sua-atuacao/) - A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS recebe diversas críticas quanto ao seu funcionamento e às suas decisões, sem perspectiva de solução.
- [Como as Big Pharmas manipulam o sistema para aumentar lucros](https://academiadepacientes.com.br/como-as-big-pharmas-manipulam-o-sistema-para-aumentar-lucros/) - Camadas de proteções de mercado e truques de tribunal mantêm os concorrentes fora do mercado por muito mais tempo do que as regras determinam.
- [Doenças raras e ativismo: Sharon Terry](https://academiadepacientes.com.br/cidadania-biologica-conheca-incrivel-historia-de-sharon-terry-um-exemplo-de-ativismo/) - Ninguém duvida de que estamos vivendo na era da biomedicina, da biotecnologia e da genômica, certo? Nesta nova era, pesquisadores europeus começam a observar a configuração de um novo tipo de cidadania nas sociedades industriais avançadas: a cidadania biológica. Isso pode ser bom para conquistas políticas em doenças raras. No entanto, nos países de renda baixa
- [Seria a Conitec vítima de um complô?](https://academiadepacientes.com.br/seria-a-conitec-vitima-de-um-complo/) - Reações belicosas de representantes da entidade diante das críticas razoáveis à sua legitimidade revelam despreparo de agentes públicos no enfrentamento de controvérsias plausíveis.
- [Inovação Social Farmacêutica: nossa contribuição teórica em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/inovacao-social-farmaceutica-nossa-contribuicao-teorica-em-doencas-raras/) - O Projeto SPIN com equipe formada por Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz), Fernando Aith (FSP/USP),e pesquisadores do Canadá, França e Holanda, está na reta final.
- [FDA aprova 1ª terapia gênica para epidermólise bolhosa](https://academiadepacientes.com.br/fda-aprova-1a-terapia-genica-para-epidermiolise-bolhosa/) - A Food and Drug Administration (FDA)dos EUA aprovou nesta sexta-feira (19/5) a primeira terapia gênica para epidermiólise bolhosa distrófica (Vyjuvek® - Krystal Biotech), com indicação para tratar pacientes a partir dos seis meses de idade.
- [Comissão Federal (EUA) questiona fusão entre Amgen e Horizon](https://academiadepacientes.com.br/comissao-federal-eua-questiona-fusao-entre-amgen-e-horizon/) - A Comissão Federal do Comércio (FTC) informou que está tentando bloquear na Justiça a aquisição da Horizon Therapeutics pela Amgen por 27,8 bilhões de dólares.
- [Blog "Academia de Pacientes" tem nova seção: "Falcatruas"](https://academiadepacientes.com.br/blog-academia-de-pacientes-tem-nova-secao-falcatruas/) - "Falcatruas" tem por finalidade retratar mecanismos empregados pela indústria farmacêutica para burlar a regulação dos países, visando obter vantagens indevidas
- [Cinco maneiras de burlar a regulação de medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/cinco-maneiras-de-burlar-a-regulacao-de-medicamentos-orfaos/) - É importante notar que, embora esses exemplos destaquem casos em que a indústria farmacêutica manipula o sistema, nem todas as empresas farmacêuticas agem assim
- [Planos de expansão de acesso em AME na Dinamarca fracassam](https://academiadepacientes.com.br/planos-de-expansao-de-acesso-em-ame-na-dinamarca-fracassam/) - Uma expansão de tratamentos de atrofia muscular espinhal (AME) na Dinamarca não se concretizou porque as expectativas de redução de preços foram frustradas
- [Febrararas questiona legitimidade da Conitec junto ao STF](https://academiadepacientes.com.br/febrararas-questiona-legitimidade-da-conitec-junto-ao-stf/) - A Febrararas enviou 'oficio' ao STF questionando a legitimidade da Conitec para deliberar sobre a incorporação de medicamentos ao SUS para doenças raras.
- [Pesquisadores pedem fim de incentivos para medicamento órfão](https://academiadepacientes.com.br/pesquisadores-pedem-fim-de-incentivo-para-medicamento-orfao/) - Medicamentos inicialmente aprovados para uma condição designada como órfã foram tão lucrativos quanto aqueles desenvolvidos para condições mais comuns.
- [Paciente espera um ano, em média, por decisão nos tribunais](https://academiadepacientes.com.br/paciente-espera-um-ano-em-media-por-decisao-nos-tribunais/) - Somente no ano passado, foram abertos mais de 295 mil processos na Justiça, que contestam algum aspecto relacionado ao atendimento no SUS.
- [Inteligência artificial recria voz perdida por doença rara](https://academiadepacientes.com.br/inteligencia-artificial-recria-voz-perdida-por-doenca-rara/) - Pacientes com esclerose lateral amiotrófica estão recorrendo a Inteligência Artificial para preservar suas vozes originais e aumentar qualidade de vida.
- [Disponibilidade de novos medicamentos na Europa é muito variável](https://academiadepacientes.com.br/disponibilidade-de-novos-medicamentos-na-europa-e-muito-variavel/) - A taxa média de disponibilidade de novos medicamentos na União Européia em 2022 foi de 45%, com a Alemanha apresentando a taxa mais alta (88%)
- [Três soluções para o Caso Trikafta®*](https://academiadepacientes.com.br/tres-solucoes-para-o-caso-trikafta/) - A Associação Brasileira de Saúde Coletiva (Abrasco) divulga posição sobre o Caso Trikafta e aponta três caminhos para solucionar o impasse relativo a seu preço.
- [Fibrose cística: Entidades pedem quebra de patentes ao MS](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-entidades-pedem-quebra-de-patentes-ao-ms/) - Três entidades assinam carta encaminhada a Ministério da Saúde solicitando o licenciamento compulsório de medicamentos Kalydeco®, Orkambi®, Symdeko® e Trikafta®
- [Caso Trikafta® está no Banco de Dados de Flexibilidades TRIPS](https://academiadepacientes.com.br/caso-trikafta-esta-no-banco-de-dados-de-flexibilidades-trips/) - Em janeiro de 2023, Brasil, Índia, África do Sul e Ucrânia invocaram o licenciamento compulsório para permitir genéricos de Trikafta® para fibrose cística.
- [Doença falciforme: terapia gênica é custoefetiva ao preço de US$ 2 milhões](https://academiadepacientes.com.br/doenca-falciforme-terapia-genica-e-custoefetiva-ao-preco-de-us-2-milhoes/) - Ainda que precificada a US$ 1,93 milhão nos EUA, a primeira terapia gênica baseada em CRISPR prestes a chegar ao mercado mundial seria custoefetiva.
- [Consultora explica decisão de Gilmar Mendes (STF) sobre medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/consultora-explica-decisao-de-gilmar-mendes-sobre-medicamentos-vale/) - O Ministro Gilmar Mendes Mendes suspendeu processos na Justiça Federal sobre medicamentos registrados na Anvisa e sem PCDT. Letícia Lemgruber explica.
- [Trikafta®: Pacientes com fibrose cística divulgam carta aberta](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-pacientes-com-fibrose-cistica-divulgam-carta-aberta/) - ONG divulga carta aberta onde cobra maior empenho da Vertex Therapeutics nas negociações envolvendo o preço exorbitante do Trikafta® para compra pelo SUS.
- [Projeto de lei propõe alterar composição da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/projeto-de-lei-propoe-alterar-composicao-da-conitec/) - Projeto de Lei de autoria da deputada Rosângela Moro busca alterar composição da Conitec mas esquece de mencionar potenciais conflito de interesses .
- [Trikafta® tem parecer inicial desfavorável da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-tem-parecer-inicial-desfavoravel-da-conitec/) - De acordo com a ata divulgada após a reunião, a recomendação inicial da Comissão foi DESFAVORÁVEL para a incorporação do Trikafta® ao SUS.
- [Ex-ministra do STF questiona 'amplos poderes' da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/ex-ministra-do-stf-questiona-amplos-poderes-da-conitec/) - Para a ex-ministra do STF, Conitec tem função opinativa ao recomendar ou não incorporação de medicamentos ao SUS, cabendo ao Ministro da Saúde a última palavra
- [STF: Destino de doentes raros será definido no dia 18 de maio](https://academiadepacientes.com.br/stf-destino-de-doentes-raros-sera-definido-no-dia-18-de-maio/) - No dia 18 de maio deve ocorrer a conclusão do julgamento no STF do RE 566471, que define critérios excepcionais para o Estado fornecer medicamento de alto custo
- [Febrararas: Limiar de custo-efetividade prejudica doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/febrararas-limiar-de-custo-efetividade-prejudica-doentes-raros/) - Com proximidade de julgamento importante no STF, o debate sobre os limiares de custo-efetividade recomendados pela Conitec volta à cena, em artigo de Antoine Daher
- [Como os métodos de ATS podem aprimorar a equidade em saúde?](https://academiadepacientes.com.br/como-os-metodos-de-ats-podem-aprimorar-a-equidade-em-saude/) - Foi identificada a necessidade de os órgãos de ATS saberem como incorporar a equidade em seus métodos e investigar se isso se alcança através de novos métodos
- [Inovação social farmacêutica em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/inovacao-social-farmaceutica-em-doencas-raras/) - As inovações sociais farmacêuticas não são direcionada para fins lucrativos e trazem colaborações entre empresas privadas, instituições públicas e outros atores
- [Trikafta: luta de doentes raros no Brasil atinge novo patamar](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-luta-de-doentes-raros-no-brasil-atinge-novo-patamar/) - Ao reivindicar a quebra da patente de um medicamento com preços extorsivos, pacientes sublinham as tensões entre o interesse comercial e o direito humano à saúde
- [Doenças genéticas contribuem com 41% das mortes infantis](https://academiadepacientes.com.br/doencas-geneticas-contribuem-para-41-das-mortes-infantis/) - De 112 óbitos infantis avaliados, doenças genéticas de locus único foram consideradas o antecedente mais comum da mortalidade infantil, associadas a 41% de óbitos.
- [Plano de saúde vai ter de fornecer Zolgensma para tratar AME](https://academiadepacientes.com.br/plano-de-saude-vai-ter-de-fornecer-zolgensma-para-tratar-ame/) - A Agência Nacional de Saúde Suplementar aprovou nesta 2ª feira (6) a incorporação do Zolgensma para tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal tipo 1
- [Como a Itália está se saindo no acesso a medicamentos órfãos?](https://academiadepacientes.com.br/como-a-italia-esta-se-saindo-no-acesso-a-medicamentos-orfaos/) - A Itália está se saindo muito bem em termos de acesso a medicamentos órfãos, segundo novo relatório do Observatório Farmaci Orfani (OSSFOR), mas pode melhorar.
- [Como a indústria manipula patentes farmacêuticas](https://academiadepacientes.com.br/como-a-industria-manipula-patentes-farmaceuticas/) - Há uma tendência crescente de as empresas farmacêuticas tentarem ativamente manipular e abusar do sistema de patentes em seu benefício.
- [Humira: Caso didático de ganância em medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/humira-caso-didatico-de-ganancia-em-medicamentos-orfaos/) - Ao longo de mais de cinco anos, Academia de Pacientes têm promovido a educação não-formal de pacientes e demais interessados sobre os sinuosos caminhos da assistência farmacêutica em doenças raras, com independência e vigor. De vez em quando, trazemos aqui posts esclarecendo os pacientes e a opinião pública sobre condutas e práticas da indústria farmacêutica
- ["Bocas inúteis": Programa de 'Eutanásia' nazista exterminou milhares de pessoas com deficiência](https://academiadepacientes.com.br/alemanha-nazista-matou-milhares-de-pessoas-com-deficiencia/) - O Programa de Eutanásia foi o 1º programa de extermínio em massa da Alemanha nazista. Ele antecedeu o genocídio do judaísmo europeu (Holocausto) em quae 2 anos.
- [Vídeo detalha nova definição para "doença rara"](https://academiadepacientes.com.br/video-detalha-nova-definicao-para-doenca-rara/) - Com muitos países sem uma definição formal de "doença rara", a Rare Diseases International criou uma "descrição operacional" para enfermidades pouco frequentes.
- [He Jiankui, 'o Dr. Frankenstein chinês', quer curar doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/he-jiankui-o-dr-frankenstein-chines-quer-curar-doencas-raras/) - Após passar três anos na cadeia por realizar experimentos que violavam princípios bioéticos, He Jiankui busca agora a cura da distrofia muscular de Duchenne
- [Orphan Drug Act: Indústria se aproveita de brechas na lei](https://academiadepacientes.com.br/orphan-drug-act-industria-se-aproveita-de-brechas-na-lei/) - Uma investigação verificou que a Lei de Medicamentos Órfãos foi usada para criar monopólios e definir preços altos por medicamentos já disponíveis no mercado.
- [Manipulação de preços e uma perigosa espécie de empresas farmacêuticas](https://academiadepacientes.com.br/manipulacao-de-precos-e-uma-nova-geracao-de-empresas-farmaceuticas/) - Para a Catalyst, a empresa farmacêutica que comprou os direitos de comercialização norte-americanos de uma versão levemente modificada de 3,4 DAP (Firdapse) em 2012, o medicamento representa uma oportunidade comercial de catapultar 300 milhões de dólares/ano para 900 milhões de dólares/ano.
- [O ator que ajudou a mudar o destino dos doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/o-ator-que-ajudou-a-mudar-o-destino-dos-doentes-raros/) - Na semana em que celebramos os 40 anos da Lei dos Medicamentos Órfãos, convém recordar o papel que um ator desempenhou nesta inegável conquista: Jack Klugman.
- [Lei dos Medicamentos Órfãos completa 40 anos de existência](https://academiadepacientes.com.br/lei-dos-medicamentos-orfaos-completa-40-anos-de-existencia/) - A Lei de Medicamentos Órfãos fora criada para incentivar a produção de medicamentos para tratar doenças raras, também conhecidos como "medicamentos órfãos.
- ["Sim, Virgínia, Papai Noel existe!"](https://academiadepacientes.com.br/43749-2/) - Há algum tempo, deparei-me com esta notícia verídica e publiquei em outro blog de minha lavra. Reproduzo-a aqui porque, toda vez que a leio, um sentimento de fraternidade universal me acomete. Em 24 de dezembro de 1897, o jornal New York Sun, o fundador do jornalismo moderno, tal qual o conhecemos hoje, publicou o seguinte editorial.
- [COVID-19: Como ficam os planos de saúde?](https://academiadepacientes.com.br/planos-de-saude/) - Marcos Patullo O impacto da pandemia nos Sistema de Saúde de todos os países afetados pelo coronavírus tem sido muito discutido pelos profissionais da saúde. Trata-se de doença altamente contagiosa que, além da elevada letalidade a pacientes do chamado “grupo de risco” (principalmente idosos e doentes crônicos), traz um grande desafio para os governos, que
- [Denizar Vianna: É preciso rever a participação social nas consultas públicas](https://academiadepacientes.com.br/participacao-social-nas-consultas-publicas/) - Atualizada em 22/07/2020 às 20h04 [su_youtube_advanced url="https://youtu.be/QAsOTu-0q2E" rel="no" title="Denizar Vianna e as consultas públicas da Conitec"] O Instituto Nacional de Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia (INAFF) promoveu nesta terça-feira (21/7) a live Participação da sociedade civil em consulta pública com a presença do Dr. Denizar Vianna, ex-secretário da SCTIE, à qual a Conitec está vinculada. Este
- [Sergio Moro e Salmo Raskin discutem judicialização em Curitiba](https://academiadepacientes.com.br/moro-e-raskin/) - Por Cristiano Silveira CURITIBA - Aconteceu nesta sexta-feira (03/08), em Curitiba, o Fórum Doenças Raras no 17° Congresso Paranaense de Pediatria. A iniciativa da Dra. Rosangela Moro contou com o apoio da Casa Hunter e da ANPB e teve como foco a judicialização da saúde. Após a abertura feita pelos representantes da Sociedade Brasileira e
- [Os preços infames dos medicamentos órfãos: um apelo à colaboração*](https://academiadepacientes.com.br/precos-infames/) - Lucio Luzzatto e colaboradores Publicado originalmente na revista The Lancet (20.7.2018) Contam-se nos dedos os casos de uma única medida legislativa que tenha mudado tão radicalmente a política industrial na indústria farmacêutica como a Lei de Medicamentos Órfãos, assinada nos EUA em 1983. A Lei foi elaborada para facilitar o desenvolvimento de medicamentos para doenças
- [Consulta pública sobre Riociguate reabre debate sobre transparência da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/riociguate-reacende-debate-sobre-transparencia/) - É sempre assim. Toda vez que a CONITEC publica um relatório onde recomenda a não-incorporação de um medicamento órfão ao SUS, pacientes e seus familiares, bem como representantes da indústria farmacêutica, alegam suposta falta de transparência na forma como suas decisões foram tomadas e divulgadas. Agora, a bola da vez é o riociguate,
- [URGENTE: Doentes raros estão sendo discriminados em triagens de emergências!](https://academiadepacientes.com.br/discriminados-em-triagens-de-emergencias/) - A Eurordis-Rare Diseases Europe está “alarmada” com os informes de associações de pacientes que dão conta de que pessoas vivendo com doenças raras estariam sendo discriminadas em diretrizes para cuidados intensivos projetadas para orientar médicos de emergência/UTI na priorização de pacientes no curso da pandemia de COVID-19. A entidade recebeu denúncias bem documentadas
- [As casas de Papai Noel, em Manhattan](https://academiadepacientes.com.br/as-casas-de-papai-noel-em-manhattan/) - Papai Noel tem outra casa em Nova Iorque, se assim podemos chamar, em um edifício de tijolinhos na Upper West Side que abriga uma pequena escola com cerca de 110 alunos no pré-escolar. É a casa de Virginia O'Hanlon, que é palco de uma linda história.
- [Zolgensma, o SUS e o conforto do 'pensamento mágico'](https://academiadepacientes.com.br/zolgensma-o-sus-e-o-conforto-do-pensamento-magico/) - Recentemente, o ministério da saúde anunciou a incorporação ao SUS do Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo": 'Ouro de tolo' ou conquista social?
- [Esclarecimentos](https://academiadepacientes.com.br/esclarecimentos/) - Esta página é produto de certa insatisfação de seus criadores com relação ao debate tendencioso sobre doenças raras neste País. Também foi grandemente motivado pelo descompasso brutal entre os achados da literatura científica sobre a temática, notadamente no que se refere ao acesso a medicamentos órfãos, e as soluções 'criativas' do governo para recusar tal direito
- [O ator que alertou o mundo para o problema das doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/o-ator-que-alertou-o-mundo-para-o-problema-das-doencas-raras/) - Você não deve saber, mas Jack Klugman, falecido em dezembro de 2012, teve papel importantíssimo na aprovação de uma lei (link em inglês) nos Estados Unidos que possibilitou a produção de fármacos que, não fosse isto, não seriam de interesse comercial para a indústria farmacêutica. Como protagonista do seriado médico Quincy, M.E., na ocasião, pôde
- [Audiência pública discute problemas na incorporação de medicamentos ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/audiencia-publica-discute-problemas-na-incorporacao-de-medicamentos-ao-sus/) - Com divulgação prévia discreta, foi realizada na quinta feira (24/8), audiência pública na Comissão de Assuntos Sociais do Senado para instruir o Projeto de Lei do Senado nº 415, de 2015, (PLS) de autoria do Senador Cássio Cunha Lima (PSDB-PB). O relato do que ali se passou você pode ler aqui e neste outro link.
- [Gattaca e O Preço do Amanhã: vale a pena ver de novo!](https://academiadepacientes.com.br/gattaca-e-o-preco-do-amanha-vale-a-pena-ver-de-novo/) - Gattaca (1997) é um sensacional filme sobre uma sociedade futura onde a manipulação genética é encorajada. Um futuro cada vez mais presente, a julgar pelos movimentos tectônicos que engendram as mudanças sociais contemporâneas e que têm na Biotecnologia seu agente motor. Os realizadores do filme atuam como bioeticistas abordando três questões fundamentais: discriminação genética
- [Metáforas ou a síndrome de "O carteiro e o poeta"](https://academiadepacientes.com.br/metaforas-ou-a-sindrome-de-o-carteiro-e-o-poeta/) - Dando seguimento à nossa série sobre como a mídia enquadra a genética e a Medicina, publicamos o terceiro desta série de posts “Metáforas, metáforas, metáforas”. Quem não se lembra desta frase do protagonista de ‘O Carteiro e o Poeta’ (Massimo Troisi) e sua paixão pelas ditas cujas? Pois o jornalismo científico e a divulgação científica
- [Precisamos conversar sobre "utilitarismo" e "custo-efetividade"](https://academiadepacientes.com.br/precisamos-conversar-sobre-utilitarismo-e-custo-efetividade/) - Há uma 'pegadinha' recorrente nos órgãos e comissões governamentais nacionais quando abordam publicamente, seja através de artigos, palestras, entrevistas, audiências públicas etc, a suposta dificuldade de se incorporar medicamentos órfãos ao SUS. Trata-se da seguinte: Ignorar totalmente a especificidade dos desafios lançados pelas doenças raras aos sistemas de saúde pública do mundo inteiro, bem como
- [Como a mídia “enquadra” temas referentes à genética e medicina? (II)](https://academiadepacientes.com.br/como-a-midia-enquadra-temas-referentes-a-genetica-e-medicina-ii/) - Frame 1: O (A) geneticista com qualidades divinas Na mídia, os (as) geneticistas são inúmeras vezes retratados como empenhados em uma busca para desvendar os segredos da Natureza. Os vocábulos “segredos” e “mistérios” são sempre empregados para descrever sua atividade. Assim fica sugerido que esta tem uma qualidade esotérica ou incomunicável. Desta forma fica fortalecida
- [Cristiano Silveira: Pai do Pedro, 13 anos, que vive com Fibrose Cística](https://academiadepacientes.com.br/809/) - Gostaria de falar da história das associações de pacientes no Brasil e vou me aventurar a contar essa história do lugar onde tenho propriedade para falar, do lugar de pai de uma criança com Fibrose Cística (FC). Em 2004 foi quando meu filho teve o diagnóstico. Desde esse momento, procurei a associação gaúcha de assistência
- [Petardos verbais: Pequeno glossário-bomba para os raros e seus familiares](https://academiadepacientes.com.br/petardos-verbais-pequeno-glossario-bomba-para-os-raros-e-seus-familiares/) - Dados os embates políticos que acompanhamos sobre os direitos dos raros a receberem medicamentos ou tratamento (uma questão espinhosa para qualquer autoridade de saúde, tendo em vista os altos custos da maioria destes medicamentos), me ocorreu criar um pequeno glossário de expressões, correntes na boca dos burocratas, mas que são verdaeiras bombas para as particulares necessidades
- [Para ler e pensar: Michel Foucault](https://academiadepacientes.com.br/para-ler-e-pensar-michel-foucault/) - Por milênios o homem permaneceu o que era para Aristóteles: um animal vivente que, além disso, é capaz de existência política; o homem moderno é um animal em cuja política está em questão sua existência como ser vivo. Michel Foucault, 1978.
- [Tem seção nova no blog: "Pessoa Rara" !](https://academiadepacientes.com.br/tem-secao-nova-no-blog-pessoa-rara/) - O que é ser raro? O que é cuidar de alguém raro? Qual o papel da raridade na constituição destes sujeitos que convivem com doenças pouco prevalentes? Não temos todas as respostas, mas temos algumas pistas. Esta condição (a raridade) pode ser experimentada em dois registros: um que diz respeito ao mundo médico; outro que se refere
- [Em breve, aqui !](https://academiadepacientes.com.br/em-breve-aqui/)
- [PL sobre 'lobby' vai ao Senado, com alguma transparência e muitas lacunas](https://academiadepacientes.com.br/pl-sobre-lobby-vai-ao-senado-com-alguma-transparencia-e-muitas-lacunas/) - O PL sobre lobby que vai ao Senado define regras para garantir a transparência dessas interações, bem como punições para os casos de descumprimento.
- [💣Zolgensma no SUS? não é o que parece!💣](https://academiadepacientes.com.br/💣zolgensma-e-conitec-nao-e-o-que-parece💣/) - Com seis meses para buscar tratamento, as famílias com filhos com Atrofia Muscular Espinhal dificilmente conseguirão se habilitar a tratar seus filhos com AME tipo I pelo SUS com Zolgensma.
- [🧬🧬Conitec recomenda incorporação de Zolgensma, em final de governo🧬🧬](https://academiadepacientes.com.br/🧬🧬conitec-recomenda-incorporacao-de-zolgensma-em-final-de-governo🧬🧬/) - Recomendação final de incorporação do ZOLGENSMA para tratamento de pacientes pediátricos de até 06 meses de idade com atrofia muscular espinhal - AME do tipo I que estejam fora da ventilação mecânica invasiva acima de 16h por dia, conforme protocolo estabelecido pelo ministério da saúde e acordo de compartilhamento de risco.
- [O desafio das terapias gênicas para doenças ultrarraras](https://academiadepacientes.com.br/o-desafio-das-terapias-genicas-para-doencas-ultrarraras/) - Os desafios econômicos de manter uma terapia gênica para uma doença ultrarrara no mercado foram destacados por um comunicado da Fondazione Telethon, uma organização sem fins lucrativos italiana, dando conta de que assumirá a responsabilidade exclusiva de garantir a disponibilidade contínua de Strimvelis. A decisão é uma resposta aos planos da Orchard Therapeutics de se
- [Morte durante estudo de terapia genética nos EUA provoca debate](https://academiadepacientes.com.br/morte-em-estudo-de-terapia-genetica-nos-eua-provoca-debate/) - Terry Horgan, 27 anos, com distrofia muscular de Duchenne, morreu no mês passado, segundo a Cure Rare Disease, ONG fundada por seu irmão para tentar salvá-lo.
- [Saúde: Acesso a Zolgensma não pode ameaçar futuro do SUS](https://academiadepacientes.com.br/saude-acesso-a-zolgensma-nao-pode-ameacar-futuro-do-sus/) - O ministro da Saúde disse na Câmara dos Deputados que a incorporação do Zolgensma ao SUS deve levar em conta sustentabilidade do sistema e ampliação do acesso.
- [Doença de Pompe é tratada com feto ainda no útero](https://academiadepacientes.com.br/doenca-de-pompe-e-tratada-com-feto-ainda-no-utero/) - Pesquisadores da Universidade da Califórnia, em São Francisco, desenvolveram um protocolo que levou ao tratamento de um feto diagnosticado com doença de Pompe de início precoce
- [🧬Zolgensma: Revista Nature retira artigo de seus arquivos sob alegações de fraude](https://academiadepacientes.com.br/zolgensma-publicacao-respeitada-retira-artigo-de-seus-arquivos-sob-alegacoes-de-fraude/) - A revista Nature Biotechnology retirou de seus arquivos um artigo apresentando dados referentes à terapia gênica Zolgensma sob a alegação de serem falseados🧬
- [O que aprendi com os raros portugueses: O caso Manuel Matos (1)](https://academiadepacientes.com.br/o-que-aprendi-com-os-raros-portugueses-o-caso-manuel-matos/) - Tive a oportunidade de realizar um doutorado sanduíche no Centro de Estudos Sociais da Universidade de Coimbra, entre os anos de 2007 e 2008. Como trabalho de campo, escolhi passar seis meses pesquisando uma associação de pacientes, a Associação Portuguesa de Neuromusculares. Queria entender melhor, de um ponto de vista sociológico, coletivos de portadores de
- [Estudo avalia disponibilidade de medicamentos inovadores na América Latina](https://academiadepacientes.com.br/estudo-avalia-disponibilidade-de-medicamentos-inovadores-na-america-latina/) - Estudo promovido pela FIFARMA e IQVIA em oito países da América Latina concluiu que, dentre aqueles medicamentos inovadores aprovados globalmente , apenas 17% dos oncológicos e 12% dos medicamentos órfãos (que tratam doenças raras) estavam disponíveis aos pacientes.
- [Tem novidade no blog !](https://academiadepacientes.com.br/tem-novidade-no-blog/)
- [Impacto do Limiar de custo-efetividade no acesso a medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/estudo-revela-impacto-dos-limiares-de-custo-efetividade-na-assistencia-farmaceutica/) - Estudo aponta que se o limiar de custo-efetividade tivesse sido aplicado entre 2015 e primeiro semestre de 2022, mais de 260 mil pacientes estariam sem remédio.
- [O direito ao diagnóstico preciso](https://academiadepacientes.com.br/o-direito-ao-diagnostico-preciso/) - Com o avanço do conhecimento e das técnicas de investigação em genética, uma faceta da medicina tem mudado drasticamente: a capacidade de estabelecer um diagnóstico causal absolutamente preciso. Na medicina de precisão genética que passaremos a praticar, a possibilidade de definição do diagnóstico aprofundado de uma condição ou predisposição é essencial. Do ponto de vista
- [Estudo revela importância de critérios específicos para ATS em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/como-sao-avaliados-tratamentos-para-doencas-raras-em-diversos-paises/) - Estudo recentemente publicado e assinado por alguns dos mais importantes especialistas em Farmacoeconomia e Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) traz revelações que há muito tempo têm sido apontadas no blog Academia de Pacientes e já são de amplo conhecimento de seus leitores. Ele reitera, mais uma vez, a necessidade de se contemplar as especificidades
- [Promotores franceses iniciam investigação criminal sobre o recall do ventilador Philips](https://academiadepacientes.com.br/promotores-franceses-iniciam-investigacao-criminal-sobre-o-recall-do-ventilador-philips/) - Os problemas legais continuam para a Philips e o recall aparentemente interminável de cerca de 5,5 milhões de suas máquinas de suporte respiratório. A fabricante de dispositivos holandesa está agora na mira dos promotores franceses. O Ministério Público de Paris confirmou à Reuters na quinta-feira que abriu uma investigação criminal preliminar sobre o recall, que
- [Alemanha obtém desconto de 38% no preço de Zolgensma](https://academiadepacientes.com.br/alemanha-obtem-desconto-de-38-no-preco-de-zolgensma/) - Um desconto de € 1,395 milhão (aproximadamente 7 milhões de reais) para a terapia genética Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) acaba de ser negociado entre a Novartis e a GKV-Spitzenverband da Alemanha (Associação Nacional de Fundos Estatutários de Seguro de Saúde), de acordo com transcript.de. O valor representa uma redução de 38% no preço de tabela de
- [Comissão debate nesta terça-feira a incorporação do Zolgensma, remédio para AME, ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/comissao-debate-a-incorporacao-do-zolgensma-remedio-para-ame-no-sus/) - A Comissão de Seguridade Social e Família da Câmara dos Deputados debate na terça-feira (25) a incorporação do medicamento Zolgensma no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). O debate foi solicitado pela deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC).
- [Qual o impacto do novo processo de análise de custo-efetividade na Dinamarca?](https://academiadepacientes.com.br/qual-o-impacto-do-novo-processo-de-analise-de-custo-efetividade-na-dinamarca/) - Qual foi o impacto do novo processo de análise de custo-efetividade (ACE) da Dinamarca no acesso a novos medicamentos e com que frequência ele está sendo usado em comparação com análise de minimização de custos e inclusão direta em diretrizes terapêuticas? Desde 1º de janeiro de 2021, o Conselho Dinamarquês de Medicamentos usa a ACE
- ["Testes do pezinho" para AME serão realizados este mês ...](https://academiadepacientes.com.br/testes-do-pezinho-para-ame-serao-realizados-este-mes/) - Portugal inicia projeto-piloto de teste do pezinho até o final de outubro e visando alcançar 100 mil bebês.
- [Câmara Técnica do MS faz sua primeira reunião sobre doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/camara-tecnica-do-ms-faz-sua-primeira-reuniao-sobre-doencas-raras/) - Foi realizada na quarta-feira (5/10) a primeira reunião da Câmara Técnica Assessora (CTA) das Doenças Raras, criada pelo Ministério da Saúde em maio deste ano, através da Portaria 155. O encontro ocorreu em Brasília com expressiva presença de representantes das sociedades médicas envolvidas na atenção às condições raras da população brasileira, como a Sociedade Brasileira de
- [As consequências genéticas do casamento entre primos: o que é real e o que é tabu](https://academiadepacientes.com.br/as-consequencias-geneticas-do-casamento-entre-primos-o-que-e-real-e-o-que-e-tabu/) - O casamento entre primos é muito comum em todo o mundo, especialmente no Oriente Médio, no sul da Ásia e no norte da África. Cerca de 10% das famílias de todo o mundo são formadas por casais de primos em primeiro ou segundo grau. Eles representam mais de 750 milhões de pessoas.
- [Iniciativa transnacional visa dar viabilidade econômica à terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/iniciativa-transnacional-visa-dar-viabilidade-economica-a-terapia-genica/) - "Access to Gene Therapies for Rare Disease (AGORA)" é o nome de uma nova iniciativa transfronteiriça para garantir a disponibilidade de tratamentos para doenças genéticas raras.
- [Terapia gênica enfrenta desafios, reais ou fabricados](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-promissora-enfrenta-desafios-reais-ou-fabricados/) - A era das terapias gênicas multimilionárias chega ao Brasil, trazendo esperança para pessoas que vivem com doenças incuráveis e preocupação para gestores, dados seus preços muito elevados. Por que isso importa: Dado o preceito constitucional de "saúde como direito de todos e dever do Estado", a judicialização de terapias gênicas, caracteristicamente de altíssimo custo, ganhará
- [SUS deixou de fornecer medicamentos para doenças raras e fatais](https://academiadepacientes.com.br/sus-deixou-de-fornecer-medicamentos-para-doencas-raras-e-fatais/) - É dramática a situação das pessoas que sofrem no Brasil de doenças raras, a maioria de fundo genético, diante da escassez de medicamentos que são estratosfericamente caros. O Ministério da Saúde tem obrigação legal de fornecer, via SUS, tais remédios, mas não o vem fazendo. Dos quarenta e sete fármacos destinados a esse fim que
- [Conitec recebe críticas após aprovação da recomendação final sobre limiares de custo-efetividade no SUS](https://academiadepacientes.com.br/conitec-recebe-criticas/) - A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) aprovou uma recomendação final sobre o uso de limiares de custo-efetividade nas decisões em saúde, durante reunião realizada em 31 de agosto. Apesar de ter se passado quase um mês da decisão, o tema recebeu pouca atenção da mídia e diversos atores
- [Doenças raras: Anvisa fará consulta pública sobre norma](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-anvisa-fara-consulta-publica-sobre-norma/) - A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) vai submeter à consulta pública a proposta de suspender a atual obrigatoriedade dos fabricantes de medicamentos e produtos destinados a pacientes com doenças raras de participarem da chamada reunião de pré-submissão com técnicos da agência
- ["Doenças raras" vão ganhar nova definição (global)](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-vao-ganhar-nova-definicao-global/) - A Rare Diseases International anunciou, em maio deste ano, a proposta de uma definição global para doenças raras. A iniciativa consta do memorando de entendimento firmado entre a entidade e a Organização Mundial de Saúde, em dezembro de 2019. A colaboração RDI-OMS visa moldar a política internacional sobre doenças raras e fortalecer os sistemas de saúde para lidar com doenças raras e promover a Cobertura Universal de Saúde. O lançamento oficial da nova definição está previsto para o final de 2022.
- [Rol da ANS após decisão do STJ: problema resolvido?](https://academiadepacientes.com.br/rol-da-ans-apos-decisao-do-stj-problema-resolvido/) - Com inevitável pronunciamento do STF e votação de PL no Congresso, debate sobre o tema está longe de terminar.
- [Conitec: Oito perguntas sobre Limiar de Custo-Efetividade explícito](https://academiadepacientes.com.br/conitec-oito-perguntas-sobre-limiar-de-custo-efetividade-explicito/) - Não há como se renunciar à criação de um limiar de custo-efetividade explícito para o SUS. No entanto, pelo princípio da precaução, o ônus da prova da conveniência de sua adoção caberia à Conitec.
- [ECHOUTCOME: o estudo que revelou as falhas do QALY](https://academiadepacientes.com.br/echoutcome-o-estudo-que-revelou-as-falhas-do-qaly/) - Desde 1990, problemas relacionados ao QALY têm sido apontados. Contudo, o estudo mais robusto sobre suas falhas é de 2010 e tem chancela da Comissão Européia.
- [Science: Estudo sugere que infecção viral deflagra esclerose múltipla](https://academiadepacientes.com.br/science-estudo-sugere-que-infeccao-viral-deflagra-esclerose-multipla/) - Pesquisadores do Grupo de Pesquisa em Neuroepidemiologia da Universidade de Harvard encontraram fortes evidências de que a esclerose múltipla (EM) seja causada pelo vírus de Epstein-Barr (EBV), que provoca a mononucleose, mais conhecida como a "doença do beijo". Em um grande coorte de militares acompanhados ao longo de muitos anos, a infecção com Epstein-Barr aumentou
- [Doenças raras foram 'campo de provas' para golpe da vacina](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-foram-campo-de-provas-para-golpe-da-vacina/) - A se confirmarem as denúncias sobre esquemas duvidosos na compra de vacinas para Covid-19, será possivel estabelecer um elo entre estas falcatruas e outras supostamente ocorridas no passado, envolvendo tratamentos para doenças raras.
- [Como anda o acesso a medicamentos inovadores na Europa ?](https://academiadepacientes.com.br/como-anda-o-acesso-a-medicamentos-inovadores-na-europa/) - NEIL GRUBERT A disponibilidade de medicamentos inovadores varia enormemente entre os cinco principais mercados europeus, de acordo com os dados do último EFPIA Patients WAIT Indicator Survey. O estudo verificou que mais de 90% dos novos medicamentos têm disponibilidade pública total na Alemanha, em comparação com menos da metade na Inglaterra e na Espanha. A
- [IFFD: O limiar de custo-efetividade e sua lógica neoliberal](https://academiadepacientes.com.br/iffd-o-limiar-de-custo-efetividade-e-sua-logica-neoliberal/) - A Consulta Pública 41 da Conitec acabou mas a sociedade se beneficiaria da continuidade do debate sobre a conveniência da adoção de limiares de custo-efetividade
- [Esclerose múltipla: QALY discrimina pacientes](https://academiadepacientes.com.br/esclerose-multipla-qaly-discrimina-pacientes/) - Medidas genéricas baseadas em preferências, como o EQ-5D, podem não capturar métricas que importam para os pacientes. Este é o caso a Esclerose Múltipla
- [Limiares de custo-efetividade: tecnocracia ou democracia?](https://academiadepacientes.com.br/limiares-de-custo-efetividade-tecnocracia-ou-democracia/) - A Conitec está promovendo a Consulta Pública Conitec/SCTIE nº 41/2022 para elaboração do documento intitulado “Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS” O prazo final para recebimento de contribuições da sociedade é de 11 de julho. 31 de julho! Não devemos ter muitas ilusões.
- [Doenças raras, falsos dilemas e sensacionalismo](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-falsos-dilema-e-sensacionalismo/) - CLÁUDIO CORDOVIL* Sensacionalismo e matérias enganosas não são propriamente uma novidade no jornalismo. Mas no campo das doenças raras, em solo nacional, em meus 15 anos de observação enquanto pesquisador, o dia 27 de junho de 2022 vai entrar para a História. Não se falava de outra coisa nos grupos de pessoas que vivem com
- [QALY: Análises de custo-efetividade convencionais são discriminatórias](https://academiadepacientes.com.br/analises-de-custo-efetividade-convencionais-sao-discriminatorias/) - Quem acompanha a cena das Avaliações de Tecnologias de Saúde no Brasil e no exterior já sabe. Se a decisão da tal agência for a de não incorporar este ou aquele tratamento a um sistema público de saúde, a indignação entre pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares é generalizada. Isto não é
- [Em uma lógica de "eficiência econômica", quanto vale sua vida?](https://academiadepacientes.com.br/em-uma-logica-de-eficiencia-economica-quanto-vale-sua-vida/) - Passado na Alemanha nazista, Perdoai-nos as nossas ofensas (Netflix) é um curta-metragem estrelado por Knox Gibson que atua como uma pessoa com deficiência (PCD). Sua sinopse informa: "Quando Hitler decreta o Aktion T4, um programa mortal para matar qualquer PCD, o menino se vê fugindo para tentar salvar sua vida. "Para onde quer que se
- [Amazing GRACE: custo-efetividade com equidade!](https://academiadepacientes.com.br/amazing-grace-custo-efetividade-sim-mas-com-equidade/) - Novas métricas estão sendo criadas para corrigir limitações do QALY para análises de custo-efetividade, visando mais equidade em processos de tomada de decisão
- [Limiares de custo-efetividade dividem opiniões](https://academiadepacientes.com.br/limiares-de-custo-efetividade-dividem-opinioes/) - Com o fim do prazo para contribuições para consulta pública da Conitec sobre limiares de custo-efetividade restam dúvidas sobre sua conveniência e utilidade.
- [Bolsonaro corta recursos para doenças raras no Orçamento de 2023](https://academiadepacientes.com.br/bolsonaro-corta-recursos-para-doencas-raras-no-orcamento/) - O presidente da República, Jair Bolsonaro, vetou trechos da Lei de Diretrizes Orçamentárias sobre financiamento de ações ligadas às doenças raras. A Lei de Diretrizes Orçamentárias (LDO) estabelece quais serão as metas e prioridades para o ano seguinte. Para isso, fixa o montante de recursos que o governo pretende economizar; traça regras, vedações e limites para
- [Uma aula sobre trapaças financeiras na indústria farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/uma-aula-sobre-trapacas-financeiras-na-industria-farmaceutica/) - Se você é como eu e gosta de assistir a filmes e documentários que envolvem trapaças, intrigas, ações na Bolsa e sentimentos menos nobres colocados no altar e se você gostou dos filmes Wall Street: Poder e cobiça e Wall Street: o dinheiro nunca dorme, certamente vai gostar da dica que vou lhe dar hoje.
- [Zolgensma: Novartis comunica duas mortes](https://academiadepacientes.com.br/zolgensma-novartis-comunica-duas-mortes/) - A Novartis AG relatou nesta quinta-feira (11/8) a morte de dois pacientes devido à insuficiência hepática aguda após o tratamento com a terapia genética Zolgensma usada para tratar a atrofia muscular espinhal.
- [Medicamento importado: tenho direito?](https://academiadepacientes.com.br/medicamento-importado-tenho-direito/) - Caso os requisitos excepcionais sejam comprovados, o Poder Judiciário deverá conceder decisão favorável ao cidadão e seu tratamento será custeado pela União.
- [Conitec esclarece mudanças em sua atuação](https://academiadepacientes.com.br/conitec-esclarece-mudancas-em-sua-atuacao/) - A Conitec divulgou no sábado (6/8), em seu site oficial, esclarecimentos sobre o que muda em sua atuação. Entre as novidades, o fim do seu Plenário.
- [A oferta de medicamentos para doenças ultrarraras precisa ser repensada?](https://academiadepacientes.com.br/a-oferta-de-medicamentos-para-doencas-ultrarraras-precisa-ser-repensada/) - Strimvelis, terapia gênica indicada para uma doença ultrarrara, lança desafios para a comercialização de tratamentos para doenças ultrarraras na Europa.
- [Como lidar com a indústria farmacêutica? (I)](https://academiadepacientes.com.br/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica/) - Susan Stein e colaboradores publicaram recentemente, na revista Orphanet Journal of Rare Diseases, interessantes recomendações para disciplinar as relações entre a indústria farmacêutica e as associações de pacientes com doenças raras. Para tanto, ela e seu grupo convocaram um painel de especialistas independentes, especializado em colaborações entre associações e indústria farmacêutica, em abril do ano
- [As duas faces do 'advocacy'](https://academiadepacientes.com.br/as-duas-faces-do-advocacy-vale/) - Precisamos conversar sobre advocacy. Na verdade, vamos falar sobre corda em casa de enforcado. Advocacy bem-feito é aquele que tem transparência. Advocacy malfeito é lobby disfarçado. É sobre este último que vamos nos deter. O termo “advocacy” vem do latim advocare que significa “ajudar alguém em necessidade”. Deriva também do inglês “to advocate”, que, em português literal,
- [Custo-efetividade é 'o elefante na sala' da Reforma Sanitária](https://academiadepacientes.com.br/custo-efetividade-e-o-elefante-na-sala-da-reforma-sanitaria/) - A Conitec está promovendo a Consulta Pública nº 41/2022 (CP 41) para elaboração do documento intitulado “Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS”. O prazo final para recebimento de contribuições da sociedade foi prorrogado para 31 de julho! "O elefante na sala""O elefante
- [Triagem neonatal salva vidas e evita atrasos no desenvolvimento](https://academiadepacientes.com.br/essencial-triagem-neonatal-salva-vidas-e-evita-atrasos-no-desenvolvimento/) - A pequena Pamela Feijão Mourão, hoje com 10 anos e moradora de Itapajé, no Ceará, nasceu aparentemente saudável. Mas, 25 dias após o parto, seus pais foram surpreendidos com a notícia de que o seu teste do pezinho, um exame que faz parte da triagem neonatal, apresentou uma alteração. A menina, então, foi encaminhada para
- [Precisamos conversar sobre o preço dos medicamentos para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/precisamos-conversar-sobre-o-preco-dos-medicamentos-para-doencas-raras/) - O movimento global em prol das doenças raras é um sucesso retumbante. Ao menos nos Estados Unidos. Passados 36 anos da publicação da Lei de Medicamentos Órfãos nos EUA, já foram aprovados para comercialização naquele país, até 2017, 575 medicamentos e produtos bológicos para tratá-las. O número atesta o sucesso de um ato legislativo que
- [AME tipo II e Spinraza: Ganharam mas não levaram](https://academiadepacientes.com.br/ame-tipo-ii-e-spinraza-ganharam-mas-nao-levaram/) - O Instituto Gianlucca Trevellin divulgou o seguinte comunicado. Já se passaram mais de 10 meses desde a publicação da portaria do Ministério da Saúde que incorporou o Spinraza (nusinersena) para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal tipo II em junho de 2021 – ultrapassando em 120 dias o prazo estabelecido pela regulação - e a medicação
- [NHS Inglaterra fecha acordo sobre "o medicamento mais caro do mundo"](https://academiadepacientes.com.br/nhs-inglaterra-fecha-acordo-sobre-o-medicamento-mais-caro-do-mundo/) - NEIL GRUBERT “O medicamento mais caro do mundo” estará disponível para pacientes na Inglaterra após o último acordo com o National Health Service (NHS). O Libmeldy da Orchard Therapeutics (atidarsagene autotemcel) tem um preço de tabela relatado de mais de 2,8 milhões de libras esterlinas (aproximadamente 20 milhões e 200 mil reais). É o tratamento
- [O Comitê de Deus: Ele decide quem deve viver e quem deve morrer](https://academiadepacientes.com.br/o-comite-de-deus-ele-decide-quem-deve-viver-e-quem-deve-morrer/) - Em 9 de novembro de 1962, a já extinta revista Life estampou em suas páginas uma matéria impactante, de autoria de Shana Alexander. Ela retratava o Admissions and Policy Committee (Comitê de Admissões e Política) do Centro de Hemodiálise de Seattle. O Comitê fora criado naquele ano para selecionar as poucas pessoas que seriam admitidas na
- [Custo de medicamentos órfãos é obstáculo para acesso na Espanha](https://academiadepacientes.com.br/preco-alto-dificulta-acesso-a-medicamentos-orfaos-na-espanha/) - Acesso a medicamentos para doenças raras na Espanha é mais lento do que em outros mercados europeus.
- [Falta de independência da Conitec é apontada na CPI da Covid](https://academiadepacientes.com.br/falta-de-independencia-da-conitec-e-apontada-na-cpi-da-covid/) - A Conitec, nome bastante conhecido entre os doentes raros e seus familiares, esteve na berlinda nesta semana, mas não pelas razões mais lisonjeiras. Se você não sabe o que é Conitec, clique aqui. Na terça-feira passada (19/10), ela esteve representada na CPI da Covid por Elton da Silva Chaves, membro do Conselho Nacional de Secretarias
- [Brasil ganha seu primeiro congressista com doença rara](https://academiadepacientes.com.br/patrick-dornelles-deputado-federal/) - Patrick Dornelles toma posse hoje (22/02) no Congresso Nacional, como deputado federal (PSDB-PB). Trata-se do primeiro congressista a assumir o cargo como pessoa que vive com uma doença rara.
- [Uma comparação entre os sistemas holandês e alemão de ATS](https://academiadepacientes.com.br/uma-comparacao-entre-os-sistemas-holandes-e-alemao-de-ats/) - NEIL GRUBERT Quão importantes são os princípios filosóficos relacionados aos sistemas de Avaliação de Tecnologias de Saúde (ATS) na definição de ambientes de acesso a medicamentos? Comparações entre países tendem a se concentrar nas diferenças de metodologia e procedimentos, mas, em certas ocasiões, é proveitoso refletir sobre diferenças mais profundas _ particularmente quando governos estão
- [NICE revela importantes mudanças em seus métodos e processos de ATS](https://academiadepacientes.com.br/nice-revela-importantes-mudancas-em-seus-metodos-e-processos-de-ats/) - Uma das maiores revisões do NICE sobre seus processos e métodos de avaliação de tecnologias em saúde” desde sua criação em 1999: é assim que o instituto descreve as reformas recém-aprovadas por sua diretoria. A revisão inclui as seguintes conclusões principais. Rota para o Programa de Tecnologias Altamente Especializadas Os critérios de elegibilidade para o
- [Agencia italiana aprova primeira terapia oral para AME](https://academiadepacientes.com.br/agencia-italiana-aprova-primeira-terapia-oral-para-ame/) - A AIFA, a Agência Italiana de Medicamentos, acaba de aprovar o reembolso do Evrysdi (risdiplam) da Roche, a primeira terapia oral para atrofia muscular espinhal (AME). O medicamento está disponível na Itália desde 2020 por meio de ensaios clínicos, uso compassivo e acesso antecipado.
- [O que aprendi com os raros portugueses: O caso Manuel Matos (2)](https://academiadepacientes.com.br/continua-manuel-de-matos/) - No post passado, você conheceu a história de Manuel Matos e o drama de portadores de doenças raras em Portugal, quando seus pais-cuidadores têm idade avançada. Se você não leu a primeira parte desta matéria, clique aqui. Sua história foi publicada no jornal Público, de Portugal, em 2007. O release/entrevista do caso de Manel que
- [NICE promove a mais radical reforma de sua história visando acesso mais justo a medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/nice-promove-a-mais-radical-reforma-de-sua-historia-visando-acesso-mais-justo-a-medicamentos/) - As alterações entrarão em vigor no início do próximo mês para novas avaliações e irão dar aos pacientes acesso mais precoce a novos tratamentos inovadores, permitindo uma maior flexibilidade nas decisões sobre value for money e consideração de uma base de evidências mais ampla. Elas envolvem o modo como os tópicos são escolhidos (seleção de
- [NICE publica novos manuais sobre métodos, processos e seleção de tópicos](https://academiadepacientes.com.br/nice-publica-novos-manuais-sobre-metodos-processos-e-selecao-de-topicos/) - Maior uso de Evidências de Mundo Real (RWE), discussão prévia sobre acordos de compartilhamento de risco, uma visão mais clara para tecnologias altamente especializadas, ponderação da gravidade da doença e mais flexibilidade para os comitês _ essas são as mudanças que o NICE destaca em suas últimas reformas. O instituto acaba de publicar um novo
- [ONU adota resolução em favor das pessoas com doenças raras e seus familiares](https://academiadepacientes.com.br/onu-adota-resolucao-em-favor-das-pessoas-com-doencas-raras-e-seus-familiares/) - Em uma decisão histórica, a Assembléia Geral das Nações Unidas adotou formalmente, nesta sexta-feira (16/12), resolução intitulada Enfrentando os desafios das pessoas que vivem com uma doença rara e de suas famílias (A/C.3/76/L.20). Brasil, Catar e Espanha tiveram papel fundamental na proposição inicial desta resolução. Segundo a definição dada pela Portaria GM/MS nº 199, de 30 de
- [Doenças raras: um desafio crescente à sociedade](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-um-desafio-crescente-a-sociedade/) - Urge oferecer diagnóstico precoce e possibilidade de tratamento e reabilitação Magda Carneiro-Sampaio* No último dia 16 de dezembro, a ONU fez um apelo histórico aos países-membros em favor das pessoas com doenças raras e suas famílias para que tenham acesso a bons serviços de saúde, proteção social e educação e possam alcançar seu pleno potencial
- [Testes genéticos pré-natais: novo ouro de tolo?](https://academiadepacientes.com.br/testes-geneticos-pre-natais-novo-ouro-de-tolo/) - Testes genéticos não invasivos para doenças ultrarraras erram o diagnóstico em 85% dos casos.
- [O que a Resolução da ONU sobre doenças raras representa para a Europa?](https://academiadepacientes.com.br/o-que-a-resolucao-da-onu-sobre-doencas-raras-representa-para-a-europa/) - A primeira resolução da ONU sobre pessoas com doenças raras abre caminho para o Plano de Ação para Doenças Raras da Europa Se houver apenas um paciente com uma doença, isso significa que todos nós a sofremos. Vamos investir em nos conhecer melhor e vencer as doenças raras. - Max, Holanda No dia 16 de
- [Síndrome de Ehlers-Danlos, uma doença invísivel (mas dolorosa)](https://academiadepacientes.com.br/sindrome-de-ehlers-danlos-um-relato/) - Na semana passada, publicamos aqui uma resenha sobre filme com direção sensível que trata da Síndrome de Ehlers-Danlos (SED). Na ocasião, ao final do post, convidei as pessoas interessadas e que vivem com esta síndrome a darem seu testemunho. Amanda Talita Santos atendeu a nosso chamado. E nos dá um depoimento muito esclarecedor e generoso.
- [Ehlers-Danlos: Documentário destaca drama das necessidades médicas não-atendidas](https://academiadepacientes.com.br/ehlers-danlos-documentario-destaca-drama-das-necessidades-medicas-nao-atendidas/) - Nossa equipe de pesquisa tem estado muito ocupada ao longo dos últimos meses conduzindo pesquisas primárias, falando com stakeholders e líderes no espaço de inovação social farmacêutica e trabalhando para cumprir nossos objetivos de pesquisa. No entanto, chamar a atenção para as necessidades médicas não-atendidas ainda é uma prioridade em nossos afazeres. No Canadá, nossa
- [Meu cãozinho azul](https://academiadepacientes.com.br/meu-caozinho-azul/) - Welton Correia Alves, vivendo com doença de Pompe, presta seu tributo ao respirador que sempre lhe acompanhou e agora vai se 'aposentar'.
- [Fenilcetonúria: NHS assina acordo com TEVA para produção de versão genérica de Kuvan para todos os pacientes elegíveis](https://academiadepacientes.com.br/fenilcetonuria-nhs-assina-acordo-com-teva-para-producao-de-versao-generica-de-kuvan-para-todos-os-pacientes-elegiveis/) - Resumindo: * O dicloridrato de sapropterina foi registrado em 2008 mas só recentemente recomendado pelo NICE para subpopulações limitadas. * Testes genéticos e acordo de preços irão tornar a primeira versão genérica do produto disponível a todos os pacientes clinicamente elegíveis. Em um novo e interessante acordo, o NHS Inglaterra concordou em disponibilizar o dicloridrato
- [Estudo da IQVIA aponta desafios do financiamento de terapias para doenças raras em países de baixa e média renda (LMICs)](https://academiadepacientes.com.br/estudo-da-iqvia-aponta-desafios-do-financiamento-de-terapias-para-doencas-raras-em-paises-de-baixa-e-media-renda-lmics/) - Quais são os desafios do financiamento de terapias para doenças raras em países de baixa e média renda (LMICs)? Um novo estudo da IQVIA examina o ambiente de acesso em dez desses países: Argentina, Colômbia, Gana, Líbano, Malásia, Marrocos, Peru, Romênia, África do Sul e Tailândia. Apenas três destes 10 países (Romênia, Tailândia e Argentina)
- [Ganha repercussão resolução da ONU sobre pessoas que vivem doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/ganha-repercussao-resolucao-da-onu-sobre-pessoas-que-vivem-doencas-raras/) - E começa a repercutir a adoção ontem pela Assembléia Geral da ONU (16/12) de resolução que reconhece as necessidades de mais de 300 milhões de Pessoas Vivendo com uma Doença Rara (PQVCDR) em todo o mundo e suas famílias. A Resolução destaca a importância da não-discriminação e avança os pilares principais dos Objetivos de Desenvolvimento
- ["Políticas públicas não chegam em pacientes com doenças raras", diz senadora](https://academiadepacientes.com.br/politicas-publicas-nao-chegam-em-pacientes-com-doencas-raras-diz-senadora/) - Mara Gabrilli participou do CB Fórum Live, nesta segunda, e comentou sobre a luta de pacientes com condições raras Foto: CB Press Durante participação no CB Fórum Live, realizado na sede do Correio Braziliense, na tarde desta segunda-feira (6/12), a senadora Mara Gabrilli (PSDB-SP) comentou sobre a realidade dos brasileiros que possuem algum tipo de
- [Falta de diversidade na Conitec dificulta inclusão de remédios no SUS](https://academiadepacientes.com.br/falta-de-diversidade-na-conitec-dificulta-inclusao-de-remedios-no-sus/) - De acordo com Antoine Daher, fundador da Casa Hunter, a composição atual gera, claramente, conflito de interesses. “A modalidade e a estrutura estão totalmente erradas. A plenária da Conitec não faz um trabalho isento e não há melhora na condição de avaliação de doenças raras. Com todo respeito ao CFM, ele não representa as doenças
- [Paciente: Você precisa conhecer seus direitos!](https://academiadepacientes.com.br/paciente-voce-precisa-conhecer-seus-direitos/) - “Conhecimento é poder”, ensina a frase muitas vezes atribuída (erroneamente) ao filósofo Francis Bacon. E sem dúvida para aquelas minorias que padecem frequentemente de maus tratos, discriminação, indiferença e/ou negligência, como é o caso das pessoas que vivem com doenças raras, nada melhor do que conhecer os seus direitos. Nesse sentido é bastante oportuna a recente
- [Falta de remédios no SUS provoca espera angustiante](https://academiadepacientes.com.br/falta-de-remedios-no-sus-provoca-espera-angustiante/) - Desabastecimento é comum, apesar de causar impactos profundos na qualidade de vida dos pacientes e no prognóstico das doenças A vida de um paciente que depende do Sistema Único de Saúde (SUS) não é fácil. O Brasil tem a maior rede de saúde pública do mundo, e cerca de 70% da população precisa do governo
- [Inovações em Avaliações de Tecnologias em Saúde são discutidas em encontro internacional](https://academiadepacientes.com.br/inovacoes-em-avaliacoes-de-tecnologias-em-saude-sao-discutidas-em-encontro-internacional/) - A Dra Aline Silveira Silva participou do encontro anual da HTAi no mês passado e conta tudo o que aconteceu para nós.
- [Pessoas com doenças reumáticas autoimunes raras têm risco aumentado de morrer de Covid-19](https://academiadepacientes.com.br/pessoas-com-doencas-reumaticas-autoimunes-raras-tem-risco-aumentado-de-morrer-de-covid-19/) - Se você tem mais de 35 anos e vive com uma doença reumática autoimune rara (lúpus, vasculite, esclerodermia, miosite e artrite idiopática juvenil) não pode deixar de ler este post.
- [Relatório revela influência da indústria farmacêutica sobre as associações de pacientes](https://academiadepacientes.com.br/relatorio-revela-influencia-da-industria-farmaceutica-sobre-as-associacoes-de-pacientes/) - Image by Capri23auto from Pixabay A teia de dinheiro e influência construída pelas Big Pharma ao longo de décadas se estende de forma importante sobre as organizações que representam pacientes ou afirmam representá-los. Isto cria conflitos de interesse e restrições até mesmo para os grupos mais respeitados, quando se trata de reformas críticas na
- [Lidar com pessoas com deficiência é mais difícil do que com as demais?](https://academiadepacientes.com.br/lidar-com-pessoas-com-deficiencia-e-mais-dificil-do-que-com-as-demais/) - FILIPE OLIVEIRA [su_dropcap]E[/su_dropcap]xistem frases que nós que temos uma deficiência ouvimos o tempo todo sem notar o quanto elas seriam incomuns, na verdade grosseiras, se fossem dirigidas para outros. Não me refiro aos questionamentos diários sobre de onde vem nossa deficiência, se foi por doença ou acidente, se a gente não enxerga nadinha de
- [Doenças raras: Pode faltar verba para seu direito ao medicamento?](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-pode-faltar-verba-para-seu-direito-ao-medicamento/) - Agentes públicos adoram empregar este princípio para negar aos doentes raros seu direito ao tratamento medicamentoso. Mas os tribunais têm derrubado tal princípio, com frequência.
- [Elaboração e atualização de protocolos clínicos](https://academiadepacientes.com.br/elaboracao-e-atualizacao-de-protocolos-clinicos/) - A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes. Dados atualizados até maio de 2020
- [Por uma questão de direito, prioridade e humanidade](https://academiadepacientes.com.br/por-uma-questao-de-direito-prioridade-e-humanidade/) - Vacinação contra a Covid-19 para pessoas com deficiência não pode impor recorte socioeconômico.
- [Vacina: Entidade solicita esclarecimentos sobre procedimentos em pacientes imunocomprometidos](https://academiadepacientes.com.br/vacina-entidade-solicita-esclarecimentos-sobre-procedimentos-em-pacientes-imunocomprometidos/) - [su_dropcap style="flat"]V[/su_dropcap]ocê deve estar acompanhando o grande avanço que os EUA têm experimentado na vacinação contra a Covid-19. Mas, em outras frentes, a comunidade estadunidense de pessoas que vivem com doenças raras têm manifestado preocupação. Estudos recentes revelaram que pacientes transplantados (entre eles, doentes raros) podem continuar vulneráveis à Covid-19, mesmo depois da segunda dose
- [Acesso ao diagnóstico](https://academiadepacientes.com.br/acesso-ao-diagnostico/) - Damos seguimento à série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? Ela é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de
- [Tenho doença rara! Devo tomar vacina? Depende](https://academiadepacientes.com.br/tenho-doenca-rara-devo-tomar-vacina-depende/) - As Redes de Referência Européias (ERN) divulgaram seu posicionamento sobre as prioridades e contra-indicações relativas à vacinação contra a COVID-19 em pessoas com doenças raras. [su_dropcap style="flat"]O[/su_dropcap]ano de 2021 será marcado pelos programas de vacinação contra a SARS-CoV-2. Atualmente, vários Estados-Membros da União Européia estão definindo prioridades nos programas de vacinação para grupos
- [Novela do Spinraza ganha mais um capítulo](https://academiadepacientes.com.br/novela-do-spinraza-ganha-mais-um-capitulo/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] Conitec decidiu ontem (12/5) aprovar a indicação do Spinraza® para atrofia muscular (AME) tipo II com surgimento de sintomas até os 18 meses de idade. A decisão ocorre após audiência pública sobre o tema ocorrida em 19 de março deste ano. Com isso ficam de fora ainda os pacientes com AME tipo III e
- [Fausto: o homem que vendeu sua alma](https://academiadepacientes.com.br/fausto-o-homem-que-vendeu-sua-alma/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap]vida imita a arte? Os acontecimentos na sessão da CPI da Covid-19 do dia 6 de maio de 2021 trouxeram-me à mente uma obra-prima da literatura mundial, Fausto: uma tragédia, do escritor alemão Wolfgang von Goethe (pronuncia-se Guêti) . Vejamos o que, a respeito desta obra, nos ensina Carolina Marcello, mestre em estudos literários,
- [Espanha aposta em alternativas para acesso a medicamentos de alto custo](https://academiadepacientes.com.br/espanha-aposta-em-alternativas-para-acesso-a-medicamentos-de-alto-custo/) - NEIL GRUBERT [su_dropcap style="flat"]O[/su_dropcap] uso de managed entry agreements (MEA) e condições especiais para o uso de medicamentos estão aumentando na Espanha. Em 2020, 31 novos medicamentos — 7,9% dos produtos recém-autorizados — foram sujeitos a uma ou mais medidas desse tipo, em comparação com apenas 0,25% dos novos medicamentos aprovados de 2000 a 2010, segundo
- [Áustria combate estratégia predatória de preços](https://academiadepacientes.com.br/austria-combate-estrategia-predatoria-de-precos/) - NEIL GRUBERT [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap]s estratégias predatórias de preços para medicamentos com patente expirada na Áustria se tornarão mais arriscadas após uma decisão recente do Tribunal do Cartel. O julgamento foi contra a MSD por seu preço do Temodal (temozolomida), um tratamento para o câncer cerebral glioblastoma multiforme, o tipo mais comum e agressivo de tumor
- [A produção dos serviços habilitados](https://academiadepacientes.com.br/a-producao-dos-servicos-habilitados/) - [su_dropcap style="flat"]O[/su_dropcap]utra questão relevante quando se fala na estrutura da rede assistencial de cuidado é a produção ambulatorial dos serviços de referência, ou seja, a quantidade de procedimentos realizados no cuidado com pacientes com doenças raras e que são lançados pelos serviços habilitados no Sistema de Informações Ambulatoriais do SUS (SIA-SUS). A discrepância entre o
- [O processo de habilitação dos serviços](https://academiadepacientes.com.br/o-processo-de-habilitacao-dos-servicos/) - [su_dropcap style="flat"]C[/su_dropcap]onsiderando as responsabilidades do Ministério da Saúde enquanto principal gestor das políticas de saúde nacionais, a demora para habilitar novos serviços tem se mostrado um entrave para a efetivação da Portaria 199/2014. Desde a sua publicação, 37 estabelecimentos cumpriram todo o processo necessário para a sua habilitação, mas apenas 17 foram habilitados. (Dados até
- [O financiamento dos serviços habilitados](https://academiadepacientes.com.br/o-financiamento-dos-servicos-habilitados/) - [su_dropcap style="flat"]C[/su_dropcap]omo já abordado anteriormente, a habilitação de um serviço na Portaria 199/2014 garante um valor de repasse mensal pelo Ministério da Saúde – R$ 41.480,00 para serviços de referência e R$ 11.650,00 para serviços de atenção especializada. Esses recursos podem ser utilizados em ações necessárias ao funcionamento do serviço, como a aquisição de fármacos
- [A coordenação da rede de cuidados](https://academiadepacientes.com.br/a-coordenacao-da-rede-de-cuidados/) - A rede de atenção à saúde que visa atender às pessoas com doenças raras deve estar integrada às demais redes que são resultado das políticas e programas do SUS, tal como previsto pela própria Portaria 199//2014. Esta, na sua parte introdutória, menciona aquelas com as quais guarda relação mais próxima: a Rede de Cuidados à
- [Como se estrutura a Política Nacional de Doenças Raras?](https://academiadepacientes.com.br/como-se-estrutura-a-politica-nacional-de-doencas-raras/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] Portaria nº 199/2014 definiu como doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em 100.000 e as agrupo em dois eixos estruturantes: Eixo 1, as doenças de origem genética, e; Eixo 2, as de origem não genética O Quadro 1 vai lhe permitir entender melhor como se organiza a Portaria. Isto foi feito
- [A nova Abordagem para Doenças Raras do Reino Unido  tem quatro prioridades](https://academiadepacientes.com.br/a-nova-abordagem-para-doencas-raras-do-reino-unido-tem-quatro-prioridades/) - NEIL GRUBERT A nova Abordagem para Doenças Raras do ³Reino Unido define quatro prioridades para melhorar o atendimento dos pacientes: · Ajudar os pacientes a obter um diagnóstico final mais rápido · Aumentar a conscientização sobre #doenças raras entre os profissionais de saúde · Melhor coordenação de cuidados · Melhorar o acesso a cuidados especializados, tratamentos
- [A habilitação dos serviços de referência e de atenção especializada](https://academiadepacientes.com.br/a-habilitacao-dos-servicos-de-referencia-e-de-atencao-especializada/) - [su_dropcap style="flat"]O[/su_dropcap]s serviços de referência e os serviços de atenção especializada previstos na Portaria 199/2014 são responsáveis por implementar ações diagnósticas, terapêuticas e preventivas. Atualmente, há 17 serviços habilitados, distribuídos em 11 estados e no Distrito Federal. Desses 17, 16 são serviços de referência (SRDR) e 2 são serviços de atenção especializada (SAEDR) – o
- [A Portaria 199/2014 trouxe avanços em termos de direitos dos doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-2014-trouxe-avancos-em-termos-de-direitos-dos-doentes-raros/) - [su_dropcap style="flat"]O[/su_dropcap] processo de construção da Portaria, que instituiu a Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS), teve início formal em 2012, quando foi criado um grupo de trabalho composto por técnicos do Ministério da Saúde, especialistas da área de doenças raras e grupos de apoio de
- [Pesquisadores (de doenças raras, inclusive) são alvo de perseguição política](https://academiadepacientes.com.br/aviso-aos-leitores/) - Precisamos falar sobre assédio institucional! Mas o que é o assédio institucional O assédio institucional de natureza organizacional caracteriza-se por um conjunto de discursos, falas e posicionamentos públicos, bem como imposições normativas e práticas administrativas, realizado ou emanado (direta ou indiretamente) por dirigentes e gestores públicos localizados em posições hierárquicas superiores, e que implica em
- [Uma lei sobre doenças raras que não saiu do papel](https://academiadepacientes.com.br/uma-lei-sobre-doencas-raras-que-nao-saiu-do-papel/) - [su_dropcap style="flat"]E[/su_dropcap]m post anterior, falamos sobre os riscos para os doentes raros de uma política pública baseada em uma portaria, norma infralegal que pode ser derrubada, emendada e deturpada a qualquer momento por uma simples canetada de uma autoridade. Pode ser também alvo de interesses particulares deste ou daquele grupo sem que se ouça todos
- [ESPECIAL: Doenças Raras: Para onde vamos?](https://academiadepacientes.com.br/especial-doencas-raras-para-onde-vamos/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] discussão sobre a melhoria de acesso a diagnóstico e tratamentos pelos pacientes de doenças raras ganhou força nos debates públicos nos últimos anos, com o apoio e engajamento de parlamentares e gestores públicos com o intuito de discutir e buscar soluções para uma equação bastante complexa. A que busca equilibrar: as limitações
- [Qual é a situação do 'remédio mais caro do mundo' na Europa?](https://academiadepacientes.com.br/qual-e-a-situacao-do-remedio-mais-caro-do-mundo-na-europa/) - NEIL GRUBERT [su_dropcap style="flat"]N[/su_dropcap]egociar o acesso ao mercado para "a droga mais cara do mundo" (como a terapia gênica Zolgensma da Novartis tem sido rotineiramente descrita) nunca foi fácil. Nem era provável que os países adotassem as mesmas abordagens e chegassem a decisões semelhantes. O quadro abaixo apresenta uma lista não-exaustiva dos principais desenvolvimentos de
- [Câmara discute PL sobre compartilhamento de risco: Mas já começa mal](https://academiadepacientes.com.br/camara-discute-pl-sobre-compartilhamento-de-risco-mas-ja-comeca-mal/) - [su_dropcap style="flat"]T[/su_dropcap]ramita desde o dia 2 de março na Câmara dos Deputados o Projeto de Lei 667/2021, de autoria do deputado Eduardo da Fonte (PP-PE) que altera a lei nº 8.080, de 19 de setembro de 1990 e cria o Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR) para a incorporação de novas tecnologias em saúde. No
- [Acordos de compartilhamento de risco: esperança para os raros](https://academiadepacientes.com.br/acordos-de-partilha-de-risco-para-os-raros/) - Você não precisa ser muito inteligente para imaginar que os desafios lançados a sistemas públicos de saúde (especialmente aqueles de caráter universal, como o SUS) por medicamentos novos e de alto custo não são privilégio do Brasil. Todos os países do mundo que, de alguma forma, ousaram enfrentar o problema representado pelas doenças raras defrontam-se,
- [Conitec abre consulta pública para doença de Pompe](https://academiadepacientes.com.br/conitec-abre-consulta-publica-para-doenca-de-pompe-novo/) - [su_dropcap style="flat"]F[/su_dropcap]oi publicada na edição de ontem do Diario Oficial da União o anúncio da abertura de consulta pública pela Conitec de consulta pública para manifestação da sociedade civil sobre a à proposta de incorporação da alfa-alglicosidase como terapia de reposição enzimática na doença de Pompe de início tardio apresentada pela Sanofi Medley Farmacêutica
- [Apenas 41% dos medicamentos órfãos na Itália têm grau pleno de inovação](https://academiadepacientes.com.br/apenas-41-dos-medicamentos-orfaos-na-italia-tem-grau-pleno-de-inovacao/) - NEIL GRUBERT [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap]penas 41% dos medicamentos órfãos avaliados pela AIFA, a Agência Italiana de Medicamentos, nos últimos anos, foram considerados como oferecendo um grau completo de inovação. A avaliação é baseada em três critérios: necessidade clínica não atendida, grau de benefício terapêutico adicional e qualidade da evidência. As drogas podem ser julgadas por oferecer
- ['SUS da Inglaterra' aprova Zolgensma, "o medicamento mais caro do mundo"](https://academiadepacientes.com.br/sus-da-inglaterra-aprova-o-medicamento-mais-caro-do-mundo/) - NEIL GRUBERT [su_dropcap style="flat"]O[/su_dropcap] “medicamento mais caro do mundo” foi aprovado para reembolso pelo NHS Inglaterra (o equivalente ao SUS) após a negociação de um desconto “substancial” no preço de tabela de 1 milhão e 790 mil libras (cerca de 14 milhões de reais). O acordo permite que o NICE (a Conitec britânica) publique uma
- [Conitec: Decisões sobre hipofosfatemia, esclerose múltipla e mucopolissacaridose VII são publicadas](https://academiadepacientes.com.br/conitec-decisoes-sobre-hipofosfatemia-esclerose-multipla-e-mucopolissacaridose-vii-sao-publicadas/) - [su_note]RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da Conitec no campo das doenças raras [/su_note] [su_dropcap]F[/su_dropcap]oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (22/02) a decisão de Realizar consulta pública relativa à proposta de aprovação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Mucopolissacaridose Tipo VII; Incorporar o burosumabe para o tratamento
- [O que Ricardo Barros, a vacina indiana e os doentes raros têm em comum?](https://academiadepacientes.com.br/o-que-ricardo-barros-a-vacina-indiana-e-os-doentes-raros-tem-em-comum-vale/) - [su_dropcap style="flat"]E[/su_dropcap]m edição extra do Diário Oficial da União deste sábado (20/2), o Ministério da Saúde publicou a dispensa de licitação para a compra das vacinas contra covid-19 Sputnik V e Covaxin. Os textos informam que as aquisições terão o custo de R$ 1,614 bilhão para a vacina indiana. Até o momento, nenhuma das duas
- [Encurralado entre uma doença rara e a vacina](https://academiadepacientes.com.br/encurralado-entre-uma-doenca-rara-e-a-vacina/) - ROB HAGENDIJK O trecho abaixo é de um post do blog do consórcio internacional de pesquisadores Social Pharmaceutical Innovation-SPIN de que eu, Cláudio Cordovil, faço parte. Por meio da avaliação de diferentes tipos de inovação farmacêutica, especificamente a inovação social, este projeto de pesquisa espera compreender as barreiras sociais, políticas, regulatórias e econômicas e os
- [NICE prossegue em suas reformas para se tornar 'nicer'](https://academiadepacientes.com.br/nice-prossegue-em-suas-reformas-para-se-tornar-nicer/) - [su_dropcap style="flat"]O[/su_dropcap] National Institute for Health and Care Excellence (NICE) abriu na quinta-feira passada (4/2) consulta pública visando coletar contribuições à sua proposta de mudanças radicais no modo de avaliar tecnologias de saúde, com potenciais repercussões sobre o modo de agir de agências congêneres em todas as partes do mundo, inclusive a brasieira Conitec,
- [Genethon lança teste clínico para terapia gênica em Doença de Pompe](https://academiadepacientes.com.br/genethon-lanca-teste-clinico-para-terapia-genica-em-doenca-de-pompe/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] doença de Pompe é uma doença genética hereditária causada por uma deficiência de alfa-glicosidase ácida que leva ao acúmulo de glicogênio nos lisossomas, o que causa danos às células em vários tecidos, em particular o coração, os músculos, o fígado e o sistema nervoso . Em pacientes que vivem com a doença de
- [E a "perspectiva do paciente" do NICE?  Funciona mesmo?](https://academiadepacientes.com.br/e-o-paciente-testemunho-do-nice-funciona-mesmo-vale/) - [su_dropcap style="flat"]R[/su_dropcap]ecentemente, publicamos um post neste blog que teve muitas visualizações. Por isso voltamos ao assunto. O post anterior buscava oferecer perspectivas criticas baseadas em literatura científica sobre iniciativa de “paciente-testemunho” (atualmente "perspectiva do paciente") lançada pela Conitec, no dia 9 de dezembro, em sua 93ª Reunião Ordinária. O “paciente-testemunho” seria uma iniciativa onde, segundo
- [Reino Unido lança 'framework' ambicioso em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/reino-unido-lanca-framework-ambicioso-em-doencas-raras/) - O Governo do Reino Unido (Inglaterra, Irlanda, País de Gales e Escócia) acaba de publicar o documento intitulado UK Rare Diseases Framework (Estrutura do Reino Unido para Doenças Raras). Segundo seus criadores, ele tem por finalidade “assegurar que as vidas das pessoas que vivem com doenças raras continuem a melhorar”. Pretende-se instaurar “uma mudança positiva
- [Paciente-testemunho, ok! Mas para que, exatamente?](https://academiadepacientes.com.br/vale-paciente-testemunho-ok-mas-para-que-exatamente/) - [su_dropcap style="flat"]N[/su_dropcap]o dia 9 de dezembro, em sua 93ª Reunião, a Conitec trouxe-nos a novidade do paciente-testemunho, uma iniciativa onde, segundo seus idealizadores , os usuários do SUS “poderão compartilhar suas experiências no enfrentamento das mais diversas condições de saúde” com o seu Plenário. Foi sobre o medicamento tafamidis meglumina para tratamento da cardiomiopatia amiloide,
- [A Portaria 199, que define a política de cuidado para os raros, está em risco?](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-que-define-a-politica-de-cuidado-para-os-raros-esta-em-risco/) - [su_dropcap style="flat"]C[/su_dropcap]ausou-me estranheza a declaração do deputado Diego Garcia (Podemos-PR), coordenador da Frente Parlamentar das Doenças Raras, em entrevista concedida ao site jurídico Jota no início deste mês (para ler a entrevista, basta preencher um cadastro gratuito) Parece que passou despercebida também das associações de pacientes e pessoas interessadas nos direitos dos doentes raros.
- [Mudanças no NICE podem gerar benefícios para você: taxas de desconto](https://academiadepacientes.com.br/mudancas-no-nice-podem-gerar-beneficios-para-voce-taxas-de-desconto/) - Matéria atualizada em 24/12/2020 [su_dropcap style="flat"]H[/su_dropcap]á poucas semanas, trouxemos para você uma grande notícia a respeito das radicais mudanças que se desenham no horizonte em relação ao National Institute for Health and Care Excellence (NICE), que supostamente inspira (é o que dizem) a nossa CONITEC. Se você não leu as matérias anteriores clique nos links abaixo: Quando
- [Modificadores: uma conquista para os doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/modificadores-uma-conquista-para-os-doentes-raros/) - [su_dropcap style="flat"]H[/su_dropcap]á poucos dias trouxemos para você uma grande notícia a respeito das radicais mudanças que se desenham no horizonte em relação ao National Institute for Health and Care Excellence, que supostamente inspira (é o que dizem) a nossa Conitec. Agora, passamos a destacar os principais pontos de interesse para você, doente raro, ou familiar
- [Quando a Conitec será "NICE" (I) ?](https://academiadepacientes.com.br/quando-a-conitec-sera-nice-i/) - [su_dropcap style="flat"]V[/su_dropcap]ocê pode não acreditar, dada toda a sinistrose que a pandemia trouxe para nossas vidas, mas tudo indica que o ano de 2021 será muito interessante para as pessoas que vivem com doenças raras. Ao menos no Reino Unido. Com alguma sorte, também no Brasil e em outras partes do mundo. Isto porque o
- [Associações de pacientes repudiam criação de Comitê Interministerial de Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/associacoes-de-pacientes-repudiam-criacao-de-comite-interministerial-de-doencas-raras/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] Aliança Rara Rio (ARAR), que congrega associações de pacientes com doenças raras sediadas no Rio de Janeiro, divulgou hoje (7/12) nota de repúdio ao Decreto 10.558 de 3/12/2020, que institui o Comitê Interministerial de Doenças Raras, criticando a falta de transparência da iniciativa e, sobretudo, de representatividade no que se refere às
- [Quanto se gastou com medicamentos para doenças raras em 2019 nos EUA?](https://academiadepacientes.com.br/quanto-se-gastou-com-medicamentos-para-doencas-raras-em-2019-nos-eua/) - [su_dropcap style="flat"]O[/su_dropcap]s gastos com medicamentos para tratar doenças raras, na perspectiva da fonte pagadora (invoice spending), nos EUA, alcançaram 58 bilhões de dólares† em 2019. Isso representa 11% do total de gastos com medicamentos em 2019 (518 bilhões de dólares), frente a 6% em 2010. Produtos com indicações órfãs e não-órfãs representaram 140 bilhões de
- [Conitec NÃO incorpora medicamento para fibrose cística](https://academiadepacientes.com.br/conitec-nao-incorpora-medicamento-para-fibrose-cistica/) - [su_dropcap]A[/su_dropcap] Conitec tornou pública nesta quinta-feira (3/12) no Diário Oficial da União sua decisão de NÃO incorporar o lumacaftor/ivacaftor para tratamento de fibrose cística (FC) em pacientes com 6 anos de idade ou mais e que são homozigotos para a mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR); O relatório com
- [Você sabe como surgiram as tais "doenças raras"? (Parte 3 - Final)](https://academiadepacientes.com.br/voce-sabe-como-surgiram-as-tais-doencas-raras-parte-3-final/) - Se, por um lado, permitiu o surgimento de medicamentos que, de outro modo, não seriam produzidos, a lei de medicamentos órfãos gerou distorções, que precisam ser reparadas.
- [Conitec NÃO recomenda incorporação de canabidiol para esclerose múltipla](https://academiadepacientes.com.br/conitec-nao-recomenda-incorporacao-de-canabidiol-para-esclerose-multipla/) - [su_note]RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da Conitec no campo das doenças raras [/su_note] [su_dropcap]F[/su_dropcap]oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de ontem (31/11) a decisão de NÃO incorporar o tetraidrocanabinol 27mg/ml + canabidiol 25mg/ml para o tratamento sintomático da espasticidade moderada a grave relacionada à esclerose múltipla., no âmbito
- [Anvisa garante que registro de medicamentos órfãos será facilitado](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-garante-que-registro-de-medicamentos-orfaos-sera-facilitado-2/) - Em audiência pública na Comissão de Assuntos Sociais (CAS), realizada no Senado Federal na quinta-feira (10/8), o diretor de Autorização e Registro Sanitários da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), Fernando Garcia, assegurou que o registro de medicamentos para doenças raras será facilitado.Na ocasião, foram debatidas as dificuldades enfrentadas por pessoas com enfermidades raras, em
- [Artigo aponta falhas da Conitec nos processos de incorporação de medicamentos ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/analise-artigo-aponta-falhas-da-conitec-nos-processos-de-incorporacao-de-medicamentos-ao-sus/) - Artigo de autoria de Rosângela Caetano e colaboradores, publicado recentemente na revista Ciência & Saúde Coletiva, visando avaliar a incorporação de novos medicamentos pela Conitec, no período de 1 de janeiro de 2012 (antes, portanto, de sua criação) a 30 de junho de 2016, revela dados interessantes para as pessoas vivendo com doenças raras e que
- [Observatório: "Governo vê uso de brasileiro como cobaia por laboratorio estrangeiro"](https://academiadepacientes.com.br/observatorio-governo-ve-uso-de-brasileiro-como-cobaia-por-laboratorio-estrangeiro/) - Matéria revela desconhecimento de rudimentos da produção e incorporação de medicamentos órfãos em sistemas de saúde.
- [Conitec: Spinraza em Consulta Pública e Doença de Fabry com negativa de recomendação](https://academiadepacientes.com.br/conitec-spinraza-em-consulta-publica-e-doenca-de-fabry-nao-recomendado-para-o-sus/) - [su_note]RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da Conitec no campo das doenças raras.[/su_note] [su_dropcap]F[/su_dropcap]oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (24/11) a decisão de NÃO incorporar a alfagalsidase e a beta-agalsidase para o tratamento da doença de Fabry, no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Os
- [Paula Menezes: "Protocolo clínico da hipertensão pulmonar é um dos piores do mundo"](https://academiadepacientes.com.br/paula-menezes-protocolo-clinico-da-hipertensao-pulmonar-e-um-dos-piores-do-mundo/) - Protocolo clínico que condiciona tratamento de hipertensão pulmonar pelo SUS é bastante criticado.
- [Consulta Pública para PCDT de Artrite Reativa](https://academiadepacientes.com.br/consulta-publica-para-pcdt-de-artrite-reativa/) - [su_dropcap style="flat"]F[/su_dropcap]oi publicada hoje (19/11) no Diário Oficial da União a abertura de Consulta Pública para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Conitec, relativa à proposta de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Artrite Reativa (PCDT). Fica estabelecido o prazo de 20 (vinte) dias, a contar de segunda-feira (23/11) para
- [Eddie Vedder, ex-Pearl Jam, na luta contra a epidermiólise bolhosa](https://academiadepacientes.com.br/eddie-vedder-ex-pearl-jam-na-luta-contra-a-epidermiolise-bolhosa/) - Rafael Strabelli Foram liberadas na madrugada dessa quinta-feira (19/11) através das principais plataformas de streaming de música as canções inéditas “Matter of Time” e “Say Hi” do cantor, músico, compositor e vocalista do Pearl Jam, Eddie Vedder em seu projeto solo. Para quem não conhece o Pearl Jam, a banda estourou nas paradas de sucesso
- [Conitec amplia indicações para artrite e esclerose múltipla](https://academiadepacientes.com.br/conitec-amplia-indicacoes-para-artrite-e-esclerose-multipla/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] Conitec tornou pública nesta sexta-feira (13/11) no Diário Oficial da União sua decisão de ampliar o uso do naproxeno para o tratamento de pacientes com artrite reativa e de ampliar o uso do natalizumabe no tratamento de pacientes com esclerose múltipla remitente-recorrente com alta atividade de doença. Conforme determina o art. 25 do Decreto nº 7.646/2011, o prazo
- [Onde o Spinraza já está aprovado?](https://academiadepacientes.com.br/onde-o-spinraza-ja-esta-aprovado/) - Você leu ontem aqui neste blog que a Conitec emitiu recomendação desfavorável para incorporação de nusinersena (Spinraza) ao SUS nos casos de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo II e tipo III e que irá encaminhar sua decisão para consulta pública. Na prática, a prevalecer tal resultado, o medicamento continua incoporado ao SUS somente para os
- [O 'caso Spinraza' merece ser visto com cautela](https://academiadepacientes.com.br/o-caso-spinraza-merece-ser-visto-com-cautela/) - [su_dropcap style="flat"]C[/su_dropcap]um grano salis. Expressão latina que, em bom português, significa “com um grão de sal”. Ou, no popular, “com um pé atrás”. Ontem divulgamos no blog uma lista de países que incorporaram o Spinraza a seus sistemas de saúde com alguns detalhes vagos sobre as condições em que se deram tais incorporações. A
- [Spinraza: uma novela sem final feliz?](https://academiadepacientes.com.br/spinraza-uma-novela-sem-final-feliz/) - [su_dropcap style="flat"]E[/su_dropcap] terminou ontem (6/11) mais um capítulo da novela Spinraza. Sem final feliz. Na pauta da 92ª Reunião da Conitec divulgada ontem era possível ler em linhas telegráficas: 5 de novembro de 2020 Apreciação inicial do nusinersena para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos II e III. Recomendado o encaminhamento à consulta
- [EXTRA: Conitec abre Consulta Pública nº 63 para Niemann-Pick Tipo C](https://academiadepacientes.com.br/extra-conitec-abre-consulta-publica-no-63-para-niemann-pick-tipo-c/) - Deu hoje no Diário Oficial da União!!! O SECRETÁRIO DE CIÊNCIA, TECNOLOGIA, INOVAÇÃO E INSUMOS ESTRATÉGICOS EM SAÚDE DO MINISTÉRIO DA SAÚDE torna pública, nos termos do art. 19 do Decreto 7.646, de 21 de dezembro de 2011, consulta para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias
- [CONITEC prorroga prazo de Consulta Pública sobre riociguate](https://academiadepacientes.com.br/conitec-prorroga-prazo-de-consulta-publica-sobre-o-riociguate/) - O Diário Oficial da União de ontem (3.1.2020) publicou despacho da Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE) dando conta da prorrogação por mais 10 dias, a contar do dia 7/1/2020, do prazo da Consulta Pública nº 73/2019, a respeito do riociguate. Trata-se do único tratamento medicamentoso disponível para a Hipertensão
- [Conitec abre Consulta Pública para o PCDT da Síndrome de Guillain-Barré](https://academiadepacientes.com.br/conitec-abre-consulta-publica-para-o-pcdt-da-sindrome-de-guillain-barre/) - [su_dropcap style="flat"]O[/su_dropcap] Diário Oficial da União desta quinta-feira (16/7) anunciou a abertura de Consulta Pública para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), relativa à proposta de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Síndrome de Guillain-Barré. [su_youtube_advanced
- [PCDT para esclerose múltipla em consulta pública](https://academiadepacientes.com.br/pcdt-para-esclerose-multipla/) - [su_dropcap style="flat"]F[/su_dropcap]oi publicada hoje no Diário Oficial da União a abertura de Consulta Pública para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Conitec, relativa à proposta de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Esclerose Múltipla (PCDT). Fica estabelecido o prazo de 20 (vinte) dias, a contar de terça-feira (27/10) para que
- [O que a rampa da Gol tem a ver com os doentes raros?](https://academiadepacientes.com.br/o-que-a-rampa-da-gol-tem-a-ver-com-os-doentes-raros/) - Em recente viagem a São Paulo, pude conhecer a rampa especial criada pela Gol para pessoas com problemas de mobilidade. Ela facilita o embarque e desembarque de passageiros em suas aeronaves em posições sem ponte de acesso ao terminal (finger). É bem verdade que ela não é nova! Foi lançada há cerca de um ano!
- [Para bom entendedor... : a teoria da lata do lixo](https://academiadepacientes.com.br/para-bom-entendedor-meia-palavra-basta-a-teoria-da-lata-do-lixo/) - "O modelo garbage can ou “lata de lixo” foi desenvolvido por Cohen, March e Olsen (1972), argumentando que escolhas de políticas públicas são feitas como se as alternativas estivessem em uma “lata de lixo”. Ou seja, existem vários problemas e poucas soluções. As soluções não seriam detidamente analisadas e dependeriam do leque de soluções
- [Em tempos de crise, há que se ter irmãos de sangue.](https://academiadepacientes.com.br/em-tempos-de-crise-ha-que-se-ter-irmaos-de-sangue/) - Meu post de hoje é um misto de revolta e de busca de referenciais. Tenho percebido na comunidade de pessoas vivendo com doenças raras, aqui no Brasil, certa dose de angústia, de tormenta e de revolta. Não é por menos. O desgoverno que assola nossa política, se reflete diretamente em suas vidas. Uma justiça que
- [Impacto social das DRs é revelado](https://academiadepacientes.com.br/1219/) - Não chega a ser uma pesquisa recente (divulgada em maio de 2017), mas é reveladora da situação das pessoas vivendo com doenças raras e seus cuidadores. Foi conduzida pela EURORDIS, através do Rare Barometer Voices e no âmbito do projeto INNOVCare, financiado pela União Européia. A pesquisa consultou 3.071 pessoas de 42 países europeus. Eis os
- [A Justiça enxerga mal: saiba por quê!](https://academiadepacientes.com.br/justica-enxerga-mal-saiba-por-que/) - Gostaria de partilhar com vocês uma vivência que tive no VII Congresso Iberoamericano de Direito Sanitario, realizado no mês passado em São Paulo, e onde atuei como palestrante. Na platéia e no palco, altos representantes do Judiciário e operadores do Direito. A primeira coisa que ficou patente ali é que os juizes e procuradores acreditam
- [Quanto deveria custar o seu medicamento órfão?](https://academiadepacientes.com.br/quanto-deveria-custar-o-seu-medicamento-orfao/) - Uma das razões pelas quais o acesso a medicamentos órfãos é insatisfatório é o seu alto custo. Os debates acalorados sobre a questão desafiam corações e mentes. Abordam desde a conveniência de se definir um preço premium para eles (levando-se em conta a "raridade" das doenças que tais medicamentos se propõem a tratar) até um
- [A árvore e a floresta: Spinraza e o futuro da terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/a-arvore-e-a-floresta-spinraza-e-o-futuro-da-terapia-genica/) - A notícia mais importante nas últimas semanas, no campo das doenças raras, tem a ver com o Spinraza (nusinersena), que é a primeira e até o momento única medicação indicada para Atrofia Muscular Espinhal (AME), a principal causa genética de mortalidade infantil, segundo a revista Nature. Em um curto intervalo de tempo, o NICE e a
- [Pleitos vitais: o que o STF deveria saber sobre a medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/pleitos-vitais-o-que-o-stf-deveria-saber-sobre-a-medicina-baseada-em-evidencias/) - Estado deve fornecer medicamento de ‘alto custo’, não disponível na lista do SUS, a portador de doença grave? JOÃO VITOR CARDOSO CLÁUDIO CORDOVIL OLIVEIRA 21/05/2019 O Supremo Tribunal Federal (STF), em um caso com repercussão geral, que vinculará as demandas judiciais vindouras sobre o tema, analisará, nesta quarta-feira (22/05), se o Estado deve fornecer medicamento
- [Quanto custa um doente raro sem diagnóstico?*](https://academiadepacientes.com.br/quanto-custa-um-doente-raro-sem-diagnostico/) - Estudo encomendado pela empresa Mendelian e realizado pelo Imperial College Health Partners (ICHP) trouxe alguma luz, pela primeira vez, sobre o impacto orçamentário (e em termos de recursos) do moroso processo de diagnosticar doenças raras no National Health Service (NHS), o sistema de saúde britânico. A pesquisa, que teve como fonte uma base de dados
- [Muito além do SUS! Desafios do cuidado em doenças raras (Parte I)](https://academiadepacientes.com.br/desafios-do-cuidado-em-doencas-raras/) - [su_dropcap style="flat" size="5"]A[/su_dropcap] leitura da Recomendação Ad-Hoc elaborada pelo Conselho de Ética da Alemanha, intitulada O desafio de prestar cuidados em doenças raras dá o que pensar. Ninguém ignora que a Alemanha é uma potência econômica, locomotiva da União Européia. Mas o que você talvez não saiba é que os problemas enfrentados pelos pacientes
- [Muito além do SUS (II): Vulnerabilidade e doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/muito-alem-do-sus-desafios-do-cuidado-em-doencas-raras-parte-ii/) - Doenças raras e vulnerabilidade andam sempre de mãos dadas. Na semana retrasada (13/1), iniciamos aqui a publicação de uma série de quatro posts comentando relatório da Comissão de Ética da Alemanha intitulado Os desafios da provisão de cuidados para doenças raras. A primeira parte desta série tratou da vulnerabilidade médica, social e econômica das pessoas
- [Muito além do SUS (III): A busca pelo medicamento](https://academiadepacientes.com.br/muito-alem-do-sus-iii-a-busca-pelo-medicamento/) - [su_dropcap style="flat"]H[/su_dropcap]á algumas semanas, iniciamos aqui a publicação de uma série de quatro posts comentando relatório da Comissão de Ética da Alemanha intitulado Os desafios da provisão de cuidados para doenças raras. A primeira parte desta série tratou da vulnerabilidade médica, social e econômica das pessoas que vivem com doenças raras. Abordou também os aspectos éticos
- [Muito além do SUS (IV) : Centros de Referência e Recomendações Finais](https://academiadepacientes.com.br/muito-alem-do-sus-iv-centros-de-referencia-e-recomendacoes-finais/) - [su_dropcap style="flat"]H[/su_dropcap]á algumas semanas, iniciei aqui a publicação de uma série de quatro posts comentando relatório da Comissão de Ética da Alemanha intitulado Os desafios da provisão de cuidados para doenças raras. Hoje publico a última parte desta série, tratando da importância dos Centros de Referência para diagnóstico e tratamento destas enfermidades, a complexidade de
- [Técnicos do Ministério da Saúde queixam-se do aparelhamento da pasta](https://academiadepacientes.com.br/tecnicos-do-ministerio-da-saude-queixam-se-do-aparelhamento-da-pasta/) - [su_dropcap style="flat"]U[/su_dropcap]ma importante liderança no ativismo em doenças raras que prefere não se identificar informou a este blog que reina entre os técnicos do Ministério da Saúde absoluta incredulidade, com relação aos rumos da pasta. Dizem que esta foi a pior transição pela qual já teriam passado nos últimos 20 anos. Segundo estes técnicos, o
- [Um manifesto pela vida! Contra as forças do mal!](https://academiadepacientes.com.br/um-manifesto-pela-vida-contra-as-forcas-do-mal/) - [su_dropcap style="flat"]I[/su_dropcap]nterrompemos nossa programação normal para falar de Política, com P maíúsculo! A parcela de homens e mulheres de bem ainda restante neste País ficou horrorizada com a recente divulgação autorizada pelo ministro do STF, Celso de Mello, de vídeo de reunião ministerial, citada por Sergio Moro, como prova de tentativa do presidente de interferir
- [Para ler e pensar](https://academiadepacientes.com.br/para-ler-e-pensar/)
- ["Economistas são os deuses da saúde global"](https://academiadepacientes.com.br/economistas-sao-os-deuses-da-saude-global/) - por Richard Horton, editor-chefe da The Lancet, 2017 Os economistas são os deuses da saúde global. Seu manto deslumbrante de autoridade quantitativa e sua gama monstruosamente ampla de investigação silenciam as vozes menores da medicina, presas que estão na modesta disciplina da biologia. Os economistas já ultrapassaram as fronteiras do corpo há muito tempo. Eles
- [STF: Voto do Min. Barroso preocupa no que se refere a doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/stf-voto-do-min-barroso-preocupa-no-que-se-refere-a-doencas-raras/) - O leitor tem acompanhado aqui o julgamento que prevê a formulação de tese de repercussão geral (Tema 6) relativa ao dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo e quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos
- [Quanto o STF custa para o SUS?](https://academiadepacientes.com.br/quanto-o-stf-custa-para-o-sus/) - É FUNDAMENTAL CALCULAR QUANTO A AÇÃO E A OMISSÃO DO SUPREMO TIRAM DA SAÚDE PÚBLICA. PUBLICADO NA FOLHA DE S. PAULO EM 3.11.20 [su_dropcap style="flat"]O[/su_dropcap] STF se fez casa lotérica e menospreza urgências constitucionais do país. O presidente do STF se comporta como dono da pauta, e dono não presta contas. Cada ministro engaveta
- [Sete de Setembro: Dia da Distrofia Muscular de Duchenne](https://academiadepacientes.com.br/sete-de-setembro-dia-da-dm-de-duchenne/) - Hoje é o dia mundial da conscientização para Distrofia Muscular de Duchenne. A data 7 do 9 foi escolhida devido aos 79 exons presentes no DNA humano. Você conhece Duchenne? É uma doença genética, que atinge na sua maioria o sexo masculino. causada pela ausência da distrofina, que é essencial para os músculos. Os
- [Hoje é o Dia Mundial da Fibrose Cística!](https://academiadepacientes.com.br/vem-ai-o-dia-mundial-da-fibrose-cistica/) - por Cristiano Silveira Em 2013, as várias associação de fibrose cística (FC) discutiram a ideia de criar um Dia Mundial da Fibrose Cística. Depois de alguma discussão, a data escolhida acabou sendo o 8 de setembro. Por que 8 de setembro? Porque foi nesse dia que, em 1989, chegou às bancas a edição da
- [8 de setembro: Dia Nacional de Luta pelo Medicamento](https://academiadepacientes.com.br/8-de-setembro-dia-nacional-de-luta-pelo-medicamento/) - "Mais do que nunca esse dia marca o que nós, pessoas com doenças raras, temos padecido. No mundo estão catalogadas em torno de 8 mil doenças raras, dessas, poucas têm tratamento e a maioria dependem de medicamentos órfãos, não existindo nenhuma outra possibilidade de garantir a vida de quem padece dessas doenças. Além de
- [Impacto orçamentário e medicamentos (de alto custo)](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-e-impacto-orcamentario/) - [su_dropcap style="flat"]U[/su_dropcap]ma alegação constante do governo, ainda que jamais comprovada por pesquisas ou artigos científicos independentes, em solo nacional, é a de que o impacto orçamentário dos medicamentos órfãos nos sistemas de saúde é expressivo. Desta forma, por este raciocínio, e como dinheiro não estica, se sacrificaria o que poderia ser a assistência em saúde
- [Doente raro, fuja da Medicina Baseada em Evidências (MBE)!](https://academiadepacientes.com.br/doente-raro-fuja-da-medicina-baseada-em-evidencias-mbe/) - Antes de ler este artigo, saiba o que nele vai encontrar: Grande parte do arcabouço regulatório da assistência farmacêutica no Brasil é fundada na Medicina Baseada em Evidências (MBE). Evidências científicas precisam ser redimensionadas, quando se fala de doenças raras. Como pacientes são poucos, difícil saber de que evidência o governo está falando. Lá fora,
- [Doenças raras e imprensa pró-governo!](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-e-imprensa-pro-governo-vergonha/) - Com o presidente da República amargando índices de impopularidade jamais vistos na História do Brasil e as denúncias de falcatruas diárias praticadas por membros do governo e parlamentares, não deixa de ser espantoso constatar a péssima qualidade da cobertura jornalística relativa ao direito à saúde das pessoas que vivem com doenças raras e sobre a
- [Judicialização: o império das meias verdades](https://academiadepacientes.com.br/judicializacao-o-imperio-das-meias-verdades/) - No ultimo dia 20 (segunda-feira), a Conitec abordou a "judicialização da saúde" em seu canal "Conitec em evidência", abrigado no YouTube. Ali as habituais queixas de sempre: o alto custo para o país da judicialização (muito menor do que o da corrupção), com grande participação dos medicamentos órfãos nesta situação; a falta de evidências
- [Doenças raras, austeridade e pandemia: a receita necropolítica](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-austeridade-e-pandemia-a-receita-necropolitica/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] pandemia, combinada com o habitual discurso da austeridade econômica, deverá impactar de forma expressiva a vida das pessoas com doenças raras no próximo ano. Para todo lado que se olhe, agravam-se as ameaças a seu direito constitucional à saúde. O conceito de necropolítica, criado pelo filósofo camaronês Achille Mbembe em 2006, baseia-se numa
- [Acesso a medicamentos tem solução](https://academiadepacientes.com.br/acesso-medicamentos-tem-solucao/) - O drama do acesso a medicamentos de alto custo no Brasil já não é novidade para ninguém. A judicialização da saúde ganhou as páginas de jornais e, nesse momento, muitos pessoas vivendo com doenças raras estão tendo que recorrer à Justiça para fazer valer o seu direito mais fundamental: o direito à vida. Grande parte
- [Cromossomo 17, locus 16, sítio 654.376](https://academiadepacientes.com.br/cromossomo-17-locus-16-sitio-654-376/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap]s conquistas da nova genética permitiram o nascimento de novas identidades e grupos sociais. Os portadores de doenças raras ajudaram a cunhar o termo "biossocialidade". Curiosamente, foi inspirado em uma associação francesa de pacientes com distrofia muscular que Rabinow cunhou este termo. Na primeira metade da década de 90, Paul Rabinow identificara, na França,
- [Você sabe como surgiram as tais "doenças raras"?  (2)](https://academiadepacientes.com.br/voce-sabe-como-surgiram-as-tais-doencas-raras-2/) - Um certo paradoxo da sociedade moderna é o fato de a falta de opções terapêuticas para os portadores de doenças raras ser, em parte, resultado das crescentes demandas da sociedade por proteção da saúde pública, através da promoção de testes clínicos de medicamentos. É o que iremos ver a seguir.
- [Biogen divulga comunicado sobre decisão da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/biogen-divulga-comunicado-sobre-decisao-da-conitec/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap]Biogen divulgou no dia de hoje (6/11) nota distribuída a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal e seus familiares sobre apreciação inicial da Conitec a respeito da indicação de Spinraza® para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos 2 e 3. Diz a nota: Comunicamos que, no dia de hoje, 06 de novembro
- [Você sabe como surgiram as tais "doenças raras"? (1)](https://academiadepacientes.com.br/voce-sabe-como-surgiram-as-doencas-raras/) - Muita gente gosta de dizer que as "doenças raras", tais como as conhecemos hoje, foram invenção da indústria farmacêutica. Nada mais longe da verdade! Aqui você acompanha a primeira parte desta história fascinante de construção de uma nova categoria classificatória na medicina no século 20.
- [Quando números só não bastam](https://academiadepacientes.com.br/quando-numeros-so-nao-bastam/) - O blog Academia de Pacientes tem visto com satisfação o crescimento de uma produção acadêmica independente e baseada em altos padrões de qualidade, onde se pode ter uma visão mais isenta e qualificada sobre a real atuação de instituições ligadas ao governo, sejam elas quais forem. Isto é bom para que você possa cobrar das autoridades
- [Margareth Mendes, o eculizumabe e o preço do seu amanhã](https://academiadepacientes.com.br/margareth-mendes-o-eculizumabe-e-o-preco-do-seu-amanha/) - Margareth Maria Araujo Mendes, 45 anos, mineira, cientista social especializada em juventude contemporânea, faleceu na madrugada de hoje por complicações de uma doença ultrarrara, a hemoglobinúria paroxística noturna. As complicações advieram pela suspensão da entrega pelo Ministério da Saúde do medicamento Soliris, em franco descumprimento de ordens judiciais para fornecê-lo, fato que se repete em
- [Como fazer as doenças raras entrarem na Saúde Coletiva?](https://academiadepacientes.com.br/primeiro/) - As pessoas que vivem com doenças raras muitas vezes se perguntam por que seus problemas não são melhor compreendidos por gestores de saúde ou por pesquisadores em ciencias sociais no País. Parte da resposta pode estar no modo como a Saúde Coletiva se constituiu no Brasil.
- [Folha: Doenças raras e descumprimento sistemático de ordens judiciais](https://academiadepacientes.com.br/monica-bergamo-doentes-raros-tem-dificuldade-de-obter-tratamento-mesmo-com-ordem-judicial/) - [su_dropcap style="flat"]N[/su_dropcap]ão deixa de ser uma notícia desafortunadamente apropriada para se dar no Dia de Finados. A Folha de S. Paulo de ontem (1/11) traz denúncia que eu já fizera em 2017 no VII Congresso Ibero-americano de Direito Sanitário (USP). A notícia dá conta de que grupos de defesa e de apoio aos direitos de
- [Festival Raridades será o primeiro a tratar de doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/festival-raridades-sera-o-primeiro-a-tratar-de-doencas-raras/) - Uma excelente notícia. Vem aí o Festival Raridades, que acontecerá de 1º a 25 de novembro. O evento, que contará com apresentações cinematográficas, musicais e artísticas em geral, trará ao público questões relativas a doenças raras, além de homenagear as pessoas que vivem com estas enfermidades, familiares, profissionais e cuidadores que se dedicam a
- [Live convocada por deputado revela ceticismo e desânimo entre os raros](https://academiadepacientes.com.br/live-convocada-por-deputado-revela-ceticismo-e-desanimo-entre-os-raros/) - [su_dropcap style="flat"]N[/su_dropcap]a manhã dessa segunda feira (26/10) aconteceu uma live intitulada 1a Reunião do Grupo de Trabalho Interdisciplinar de Doenças Raras com a Sociedade Civil. A iniciativa, que é capitaneada pelo deputado federal Diego Garcia (PODE-PR), teve 80 inscritos. Sessenta e duas associações tiveram direito à voz, solicitada com antecedência no ato da inscrição.
- [Conitec: Aprovado PCDT para Guillain-Barré. Saiba o que ela tem a ver com a Zika](https://academiadepacientes.com.br/conitec-aprovado-pcdt-para-guillain-barre-saiba-o-que-ela-tem-a-ver-com-a-zika/) - [su_dropcap style="flat"]F[/su_dropcap]oi aprovado o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas – da Síndrome de Guillain-Barré. A informação foi publicada no Diário Oficial da União desta sexta-feira (16/10). Os relatórios com as considerações preliminares das consultas públicas ainda não foram disponibilizados no site da CONITEC. A Síndrome de Guillain-Barré é uma reação, muito rara, a agentes infecciosos, como
- [Como os canadenses com doenças raras estão enfrentando a Covid-19?](https://academiadepacientes.com.br/como-os-canadenses-com-doencas-raras-estao-enfrentando-a-covid-19/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap]s leitoras e leitores que acompanham nosso blog sabem que faço parte de um consórcio internacional de pesquisadores que se dedica neste momento ao estudo da inovação social farmacêutica no campo das doenças raras. Trata-se de um grupo de incríveis pesquisadores do Brasil, França, Holanda e Canadá reunidos em torno do projeto SPIN (Social Pharmaceutical
- [Exclusivo: Incorporação de terapias para doenças raras no SUS (2011-2020)](https://academiadepacientes.com.br/exclusivo-incorporacao-de-terapias-para-doencas-raras-no-sus-2011-2020/) - [su_note]RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da Conitec no campo das doenças raras [/su_note] [su_dropcap]O[/su_dropcap]blog Academia de Pacientes traz a você com exclusividade dados sobre a quantidade de terapias para doenças raras já incorporadas ao SUS (por indicação terapêutica) desde a criação da Conitec, em 2011, até agosto deste ano,
- [Mieloma múltiplo: Bortezomibe é incorporado ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/mieloma-multiplo-bortezomibe-e-incorporado-ao-sus/) - [su_note]RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da Conitec no campo das doenças raras [/su_note] [su_dropcap]F[/su_dropcap]oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (28/09) a decisão de incorporar o bortezomibe para o tratamento de pacientes adultos com mieloma múltiplo, não previamente tratados, elegíveis ao transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas,
- [Medicamento para esclerose múltipla não é incorporado ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/medicamento-para-esclerose-multipla-nao-e-incorporado-ao-sus/) - [su_note]RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da Conitec no campo das doenças raras [/su_note] [su_dropcap]F[/su_dropcap]oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (22/09) a decisão de não incorporar o ocrelizumabe para tratamento de pacientes adultos com esclerose múltipla remitente-recorrente (EMRR) em alternativa ou contraindicação ao natalizumabe, no âmbito do Sistema
- [Conitec: Incorporado medicamento para hipotireoidismo; esclerose múltipla](https://academiadepacientes.com.br/conitec-incorporado-ao-sus-medicamento-para-tratar-hipotireoidismo-congenito-esclerose-multipla/) - [su_note]RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da Conitec no campo das doenças raras [/su_note] [su_dropcap]F[/su_dropcap]oi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (21/09) a decisão de incorporar as apresentações de 12,5 e 37,5 mcg de levotiroxina sódica para o tratamento de pacientes com hipotireoidismo congênito, no âmbito do Sistema
- ["Guerra conceitual": Desfazendo mitos e pegadinhas](https://academiadepacientes.com.br/guerra-conceitual-desfazendo-mitos-e-pegadinhas/) - [su_dropcap]N[/su_dropcap]ossas informações divulgadas aqui no blog Academia de Pacientes começam a gerar movimentações importantes e interessantes. Mas, a comissão de incorporação de tecnologias ao SUS têm divulgado, na pessoa de seus representantes, ou prepostos mais vocais, em apresentações públicas, a ideia de que estaria mentindo quem afirmasse que as Análises de Custo-efetividade (ACE) seriam
- [Entrevista: Conitec, transparência e análises de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/entrevista-conitec-transparencia-e-analises-de-custo-efetividade/) - [su_dropcap style="flat"]R[/su_dropcap]ecentemente publicamos no blog Academia de Pacientes informações sobre artigo que acaba de ser publicado no Jornal Brasileiro de Economia da Saúde que revelou que havia “limitações metodológicas relevantes” na qualidade da maioria dos estudos de custo-efetividade realizados para medicamentos contra o câncer, recomendados para incorporação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). Apesar
- [Dança das cadeiras no Plenário da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/danca-das-cadeiras-no-plenario-da-conitec/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap]edição de hoje do Diário Oficial da União (15/9), entre outras providências, informa que a sra, Maria Inez Pordeus Gadelha assume a posição de segunda suplente no Plenário da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde - Conitec, como representante da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES-MS). A titular
- [O 'remédio mais caro do mundo' e os falsos dilemas](https://academiadepacientes.com.br/o-remedio-mais-caro-do-mundo-e-os-falsos-dilemas/) - Cláudio Cordovil Oliveira [su_dropcap style="flat"]N[/su_dropcap]o artigo "O 'remédio mais caro do mundo' e os dilemas para o SUS e o STF", publicado nesta Folha no dia 26 de agosto, os autores Daniel Wei Liang Wang, Luís Correia, Adriano Massuda e Ana Carolina Morozowski propõem um debate amplo com a sociedade sobre o preço do Zolgensma.
- [Evidência, nos olhos dos outros, é refresco](https://academiadepacientes.com.br/evidencia-nos-olhos-dos-outros-e-refresco/) - [su_dropcap]N[/su_dropcap]ovas informações sobre o artigo que comentei ontem aqui, de autoria de Tatiane Bonfim Ribeiro e cols, intitulado Avaliação crítica de estudos de custo-efetividade de medicamentos oncológicos recomendados para incorporação pela Conitec no Brasil. Como já mencionado neste blog, ele trata das recomendações de incorporação de medicamentos oncológicos ao SUS pela referida Comissão, desde
- [O que podemos esperar para  a Atrofia Muscular Espinhal?](https://academiadepacientes.com.br/o-que-podemos-esperar-para-a-atrofia-muscular-espinhal/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] Conitec acaba de lançar seu Monitoramento de Horizonte Tecnológico para a Atrofia Muscular Espinhal (AME). Segundo a Conitec, o documento foi elaborado com a finalidade de identificar tecnologias novas e emergentes para o tratamento desta patologia. A Conitec esclarece que esse material não é um guia de prática clínica e não representa posicionamento
- [Conitec: Estudo aponta falhas nas avaliações econômicas de oncológicos](https://academiadepacientes.com.br/conitec-estudo-aponta-falhas-nas-avaliacoes-economicas-de-oncologicos/) - [su_dropcap]A[/su_dropcap]rtigo que acaba de ser publicado no Jornal Brasileiro de Economia da Saúde revelou que há “limitações metodológicas relevantes” e grande variação na qualidade da maioria dos estudos de custo-efetividade realizados para medicamentos contra o câncer, recomendados para incorporação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec). O fato de os problemas
- [A  armadilha das análises de impacto orçamentário para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/a-armadilha-das-analises-de-impacto-orcamentario-para-doencas-raras/) - [su_dropcap]O[/su_dropcap] Sistema Único de Saúde (SUS) tem, no que se refere a doenças raras, um elemento muitas vezes definidor de destinos: As Avaliações de Tecnologias em Saúde (ATS). No Brasil, por lei, elas são prerrogativa da Conitec, no que se refere à incorporação de medicamentos e outras tecnologias de saúde ao SUS. Se você
- [STF: Gilmar Mendes pede vista e julgamento decisivo para os raros é suspenso](https://academiadepacientes.com.br/stf-gilmar-mendes-pede-vistas-e-julgamento-decisivo-para-os-raros-e-suspenso/) - [su_dropcap]N[/su_dropcap]o dia 11 de março deste ano, o Plenário do Supremo Tribunal Federal (STF) decidiu que o Estado não é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo solicitados judicialmente, quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do Sistema Único de Saúde (SUS). As exceções a esta
- [STF: Como votaram os ministros sobre medicamentos fora da lista do SUS](https://academiadepacientes.com.br/stf-como-votaram-os-ministros-sobre-medicamentos-fora-da-lista-do-sus/) - [su_dropcap]O[/su_dropcap] leitor tem acompanhado aqui o julgamento que prevê a formulação de tese de repercussão geral (Tema 6) relativa ao dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo e quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos
- [STF: Como está o placar em decisão importantíssima para os raros?](https://academiadepacientes.com.br/stf-como-esta-o-placar-em-decisao-importantissima-para-os-raros/) - [su_dropcap]T[/su_dropcap]al como fizemos em matéria recente sobre o tema, vamos destrinchar o acontecimento em um FAQ (ou um pergunta-e-resposta) para que você possa entender o que está em jogo em sua vida, especialmente se você precisa de medicamentos de alto custo para tratamento de doenças raras. Como você viu ontem aqui, o julgamento no Supremo
- [Distribuição de Spinraza para AME tipos II e III só com aprovação da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/distribuicao-de-spinraza-para-ame-tipos-ii-e-iii-so-com-aprovacao-da-conitec/) - O site Jota, publicou no dia de hoje matéria esclarecedora de Manoela Albuquerque sobre os bastidores das negociações para o acordo de compartilhamento de risco para incorporação do Spinraza para AME tipos 2 e 3. Como a matéria está sob paywall, exigindo cadastro prévio dos interessados, disponibilizamos abaixo o trecho que nos parece mais
- [Ministério explica futuro de Spinraza para AME tipos II e III](https://academiadepacientes.com.br/ministerio_explica_futuro_do_spinraza/) - [su_dropcap]F[/su_dropcap]inalmente chegou o esclarecimento do Ministério da Saúde (MS) sobre o acordo de compartilhamento de risco para uso do nusinersena (Spinraza®) na Atrofia Muscular Espinhal (AME) II e III. E ele veio na forma de uma live promovida pelo deputado federal Diego Garcia (PODE-PR) e tendo como convidado o Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos
- [Soliris pode ser 'desincorporado' do SUS](https://academiadepacientes.com.br/soliris-pode-ser-desincorporado-do-sus/) - [su_dropcap]O[/su_dropcap] medicamento eculizumabe, em sua indicação para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN), e comercializado sob a marca Soliris®, está em vias de ser desincorporado do SUS pela Conitec, por descumprimento de uma das condicionantes para a sua incorporação, previstas na Portaria 77, de 14 dezembro de 2018: “negociação para redução significante de
- [Spinraza: Guerra de versões entre Biogen e Ministério da Saúde](https://academiadepacientes.com.br/spinraza-guerra-de-versoes-entre-biogen-e-ministerio-da-saude/) - [su_dropcap]O[/su_dropcap] "caso Spinraza®" ganhou novo capítulo na sexta feira (21/8), 24 horas depois da publicação de comunicado da Biogen informando que "após explorar diversas alternativas, não foi encontrada solução que viabilizasse a aquisição e dispensação do nusinersena (Spinraza) para atender aos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipos II e II, tal como originalmente planejado”
- [Fracassa acordo de partilha de risco para o nursinesena (Spinraza)](https://academiadepacientes.com.br/fracassa-acordo-de-partilha-de-risco-para-o-spinraza/) - Atualizada em 23/08/2020, às 15h37. [su_dropcap]A[/su_dropcap] comunidade de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) e seus familiares foram surpreendidas ontem (20/8) com uma notícia para lá de desagradável. A AME é uma doença neuromuscular de manifestação clínica variável, genética e rara. Comunicado distribuído pela Biogen informa que, em audiência “na última semana” com o
- [O 'caso Spinraza' e um segredo de Polichinelo](https://academiadepacientes.com.br/licoes-mais-recentes-do-caso-spinraza/) - Artigo atualizado em 23/08/2020. às 15h31 [su_note]Polichinelo é uma antiga personagem-tipo e burlesca da commedia dell'arte, cujas raízes remontam ao teatro da Roma Antiga. (...) Segredo de Polichinelo é uma informação que devia ser secreta, mas que é do conhecimento geral.[/su_note] [su_dropcap]Q[/su_dropcap]uando se passa de certa idade, é desejável que se aprenda que, em certas ocasiões
- [STF: Vem aí mais uma ameaça ao direito dos pacientes](https://academiadepacientes.com.br/stf-vem-ai-mais-uma-ameaca-ao-direito-dos-pacientes/) - MARCUS DANTAS E CLÁUDIO CORDOVIL [su_dropcap style="flat"]N[/su_dropcap]o dia 11 de março deste ano, o Plenário do Supremo Tribunal Federal (STF) decidiu que o Estado não é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo solicitados judicialmente, quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do Sistema Único de
- [Conitec abre consultas públicas para Doença de Fabry](https://academiadepacientes.com.br/conitec-abre-consultas-publicas-para-doenca-de-fabry/) - [su_dropcap]F[/su_dropcap]oi informada na edição de ontem do Diário Oficial da União (21/08) a abertura de consulta pública para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Conitec, relativa à proposta de incorporação da alfa-agalsidase e da beta-agalsidase para o tratamento da Doença de Fabry, apresentada pela Shire Farmacêutica Brasil Ltda. e pela Sanofi
- [Artrite reativa e Esclerose Lateral Amiotrófica em destaque na Conitec](https://academiadepacientes.com.br/artrite-reativa-e-esclerose-lateral-amiotrofica-em-destaque-na-conitec/) - [su_note]RADAR ATS é o seu observatório da atuação da Conitec no campo das doenças raras [/su_note] [su_dropcap]F[/su_dropcap]oram publicadas no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (19/08) a aprovação do PCDT que dispõe sobre o tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) no SUS e a Consulta Pública relativa à proposta de ampliação de uso
- [Cortes de verbas e falta de medicamentos ameaçam doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/cortes-de-verbas-e-falta-de-medicamentos-ameacam-doentes-raros/) - [su_dropcap]A[/su_dropcap] edição de hoje (18/8) do jornal O Globo traz matéria informando que as discussões internas do governo para o Orçamento de 2021 mostram que as áreas de Educação e Saúde, já afetadas pela pandemia, correm o risco de ter perdas significativas de recursos no próximo ano. Em relação ao que foi proposto pelo
- [Por que a Conitec tem de ser transparente (de verdade)?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-a-conitec-tem-de-ser-transparente/) - Desde sua criação, este blog tem assumido a tarefa e o desejo de trazer às pessoas que vivem com doenças raras, seus familiares e outros públicos interessados informações que lhes permitam assumir a sua cidadania como pleno direito. Não é uma tarefa fácil. A transposição de conhecimentos sofisticados para uma linguagem que o leigo
- [Lançadas consultas públicas para Fibrose Cística](https://academiadepacientes.com.br/lancadas-consultas-publicas-para-fibrose-cistica/) - Foram publicadas na edição de hoje do Diário Oficial da União (DOU) as seguintes consultas públicas referentes a medicações a serem (ou não) incorporadas ao Sistema Único de Saúde (SUS) Consulta Pública, relativa à proposta de incorporação do lumacaftor/ivacaftor para tratamento de fibrose cística (FC) em pacientes com 6 anos de idade ou mais
- [Covid-19: Academia de Pacientes agora conta com ferramenta de monitoramento de casos](https://academiadepacientes.com.br/covid-19-academia-de-pacientes-agora-conta-com-ferramenta-de-monitoramento-de-casos/) - Qual é a situação atual e o que esperar da pandemia de Covid-19 no Brasil? O blog Academia de Pacientes agora conta com um painel para monitoramento da doença no País, com atualização em tempo real. Ele está localizado no canto superior direito da homepage (se você está lendo no notebook) ou em "MENU",
- [Aprovado PCDT para Doença de Pompe](https://academiadepacientes.com.br/aprovado-pcdt-para-doenca-de-pompe/) - Foi divulgada no Diário Oficial da União (DOU) de hoje (10/08) a aprovação do PCDT da Doença de Pompe. PCDT é a abreviatura de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas. O referido PCDT apresenta o conceito geral da doença de Pompe, critérios de diagnóstico, critérios de inclusão e de exclusão, tratamento e mecanismos de regulação,
- [Conitec faz pesquisa com pacientes e busca mudança de imagem](https://academiadepacientes.com.br/conitec-faz-pesquisa-com-pacientes-e-busca-mudanca-de-imagem/) - [su_dropcap style="flat"]N[/su_dropcap]a terça-feira passada (4/8), a Conitec divulgou em seu site a intenção de realizar uma pesquisa. Ela visaria “identificar usuários do SUS e associações de pacientes existentes no Brasil e consolidar um banco de dados para ações de participação social que serão realizadas pela Secretaria-Executiva da Comissão”. A pesquisa consiste em um questionário
- [Reposicionamento de medicamentos é fonte de alta lucratividade para medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/reposicionamento-de-medicamentos-e-fonte-de-alta-lucratividade-para-medicamentos-orfaos/) - [su_dropcap style="flat"]N[/su_dropcap]a edição de ontem (5/8) você leu aqui que a Comissão Européia poderá rever sua legislação sobre medicamentos órfãos (aqueles para tratar doenças raras) depois da constatação de que o incentivo da exclusividade de mercado estaria sendo empregado de forma oportunista pela indústria farmacêutica. O artigo já está dando o que falar. O médico
- [Estudo: Vantagens indevidas e ganância afastam paciente do tratamento](https://academiadepacientes.com.br/estudo-vantagens-indevidas-e-precos-exorbitantes-afastam-paciente-do-tratamento/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] Comissão Européia encomendou um estudo cujos resultados, ainda inéditos, sugerem que a maioria dos medicamentos órfãos teriam sido lançados ainda que não existissem incentivos específicos para a sua produção, como a concessão de exclusividade de mercado por 10 anos. Há casos de medicamentos com 20 anos de exclusividade de mercado, como o milionário
- [Conitec abre consultas públicas para esclerose múltipla](https://academiadepacientes.com.br/conitec-abre-consultas-publicas-para-esclerose-multipla/) - [su_dropcap style="flat"]F[/su_dropcap]oram publicados no Diário Oficial da União (DOU) de ontem, avisos sobre a abertura de duas consultas públicas que buscam receber contribuições da sociedade no site da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS (CONITEC). As consultas ficam abertas por um prazo de 20 dias a contar de sua publicação no DOU.
- [O Globo destaca doenças raras e acesso a medicamentos na edição de hoje!](https://academiadepacientes.com.br/o-globo-destaca-doencas-raras-e-acesso-a-medicamentos-na-edicao-de-hoje/) - Reproduzimos abaixo matéria publicada na edição de hoje de “O Globo” Treze milhões de brasileiros sofrem de doenças raras, como a que motivou a isenção de taxa do 'remédio mais caro do mundo' Há oito mil dessas enfermidades presentes no país; obstáculos muitas vezes inviabilizam tratamento Carolina Mazzi RIO — Davi tinha sete anos
- [O que se está fazendo para 'entregar' medicamentos para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/o-que-os-paises-estao-fazendo-para-entregar-medicamentos-para-doencas-raras/) - Post atualizado às 14h de 31/7/2020. [su_dropcap style="flat"]N[/su_dropcap]a quarta-feira passada (29/7) mostramos a vocês que alguns países já começam a rever suas Avaliações de Tecnologia em Saúde (ATS) para entregar medicamentos para doenças raras a seus cidadãos. Isto porque os métodos convencionais de ATS tendem a prejudicar pessoas que vivem com doenças raras, causando
- [Doenças raras e acesso a medicamentos: tem como resolver?](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-e-acesso-a-medicamentos-tem-como-resolver/) - [su_dropcap style="flat"]S[/su_dropcap]istemas públicos de saúde do mundo inteiro, como o SUS, estão sendo cada vez mais pressionados a entregar, em tempo hábil, medicamentos novos e frequentemente de alto custo para seus cidadãos. Isso inclui medicamentos para o tratamento de doenças raras, que afetam um pequeno número de pacientes, muitas vezes graves (que ameaçam a
- [Unidos pela Vida conversa com a Conitec sobre consultas públicas](https://academiadepacientes.com.br/unidos-pela-vida-conversa-com-a-conitec-sobre-consultas-publicas/) - [su_dropcap style="flat"]O[/su_dropcap] Instituto Unidos pela Vida promoveu, na terça-feira passada (21/7), no âmbito de seus bate-papos sobre Fibrose Cística. uma live com a participação de técnicas da Conitec, para entender melhor como seus pacientes (e, por extensão, a sociedade em geral) podem participar das consultas públicas daquela comissão, em processos de incorporação de medicamentos
- [Silêncio = Morte: A luta dos ativistas do Act-Up (AIDS)](https://academiadepacientes.com.br/silencio-morte-a-luta-dos-ativistas-do-act-up-aids/) - Com informações e análises independentes, podemos exercer pressão específica para que os tratamentos experimentais sejam tratados adequadamente. Até o momento, houve pouca pressão, porque contamos com especialistas para interpretar para nós o que está acontecendo. Eles nos dizem só o que não lhes vai criar problemas. As empresas que querem seus lucros, os burocratas
- [Transparência: O que é "o justo", quando se trata de 'entregar' saúde?](https://academiadepacientes.com.br/transparencia-o-que-e-o-justo-quando-se-trata-de-entregar-saude/) - Há algum tempo, conversando com minha prima, nos lembramos de como era a Medicina no tempo em que eu era criança, década de 1970. Hoje, com mais de meio século de vida, eu posso recordar uma época em que nós todos da família íamos juntos ao consultório do Dr. Barata, em Copacabana. Engraçado, né?
- [Transparência? Modelos econômicos abertos podem ser uma solução](https://academiadepacientes.com.br/transparencia-modelos-economicos-abertos-podem-ser-uma-solucao/) - Quando você se dispõe a avançar no debate sobre a transparência desejável para órgãos como a Conitec (e se queremos sair da óbvia constatação de que ela é fundamental), necessário se faz abordar as zonas de sombra destes processos de Avaliação de Tecnologias em Saúde, especialmente no Brasil. Se você ainda não sabe o que
- [Transparência? O que "modelos econômicos" têm a ver com isso](https://academiadepacientes.com.br/transparencia-o-que-modelos-economicos-tem-a-ver-com-isso/) - Tem se falado muito em transparência das decisões na Conitec, você tem acompanhado esse debate por aqui. Mas falar de transparência assim fica meio vago. Vamos tentar mostrar a você onde está parte do problema que alimenta certa desconfiança mútua, o que não é privilégio do Brasil. O sacrossanto NICE, sobre o qual falamos nesse
- [Transparência: como a 'Conitec' inglesa lidava com ela (antes da pandemia)?](https://academiadepacientes.com.br/transparencia-como-a-conitec-inglesa-lidava-com-ela-antes-da-pandemia/) - O blog Academia de Pacientes tem publicado uma série de matérias sobre potencial transparência do órgão. A demanda por mais transparência é legítima, na medida em que a Conitec situa-se entre aqueles órgãos que dão concretude ao direito fundamental à saúde, um dos mais importantes aspectos de todo o nosso ordenamento jurídico. [su_note]Este post
- [Como lidar com a indústria farmacêutica (III)](https://academiadepacientes.com.br/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-iii/) - Hoje publicamos a terceira parte das recomendações propostas por Susan Stein e cols. para disciplinar as relações entre associações de pacientes e indústria farmacêutica. Tais recomendações foram publicadas recentemente na Orphanet Journal of Rare Diseases (em inglês) . O referido documento é composto de quatro partes. Em breve publicaremos a última parte. Deixe nos comentários
- [Como lidar com a indústria farmacêutica (IV)](https://academiadepacientes.com.br/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-iv/) - Hoje publicamos a quarta e última parte das recomendações propostas por Susan Stein e cols. para disciplinar as relações entre associações de pacientes e indústria farmacêutica. Tais recomendações foram publicadas recentemente na Orphanet Journal of Rare Diseases (em inglês) . O referido documento é composto de quatro partes. Ontem publicamos a primeira parte. Deixe nos
- [Conitec: Fabry, hipotireoidismo e hipofosfatemia](https://academiadepacientes.com.br/conitec-fabry-hipotireoidismo-e-hipofosfatemia/) - [su_dropcap style="flat"]D[/su_dropcap]epois de um breve recesso, eis que Radar ATS retorna para bem lhe informar sobre toda movimentação da Conitec que se refere às doenças raras. Desde 14 de abril, a referida comissão, mediante a Portaria Nº 813, de 14/4/2020, teve suspensos seus prazos relacionados a processos administrativos, em virtude da Declaração de Emergência em
- [O que a CONITEC tem a esconder?](https://academiadepacientes.com.br/o-que-a-conitec-tem-a-esconder/) - "O que a CONITEC tem a esconder?" Com esse título ousado, um grupo de ONGs lançou, no início deste mês, uma campanha que reivindica maior transparência do órgão na sua tomada de decisões. Tem foco especial na transmissão ao vivo de suas reuniões plenárias, onde as decisões sobre incorporação de medicamentos (e outras tecnologias
- [Conitec: Transparência é a regra; sigilo é exceção](https://academiadepacientes.com.br/conitec-transparencia-e-a-regra-sigilo-e-excecao/) - Recentemente, um grupo de organizações não-governamentais (ONGs) lançou campanha reivindicando maior transparência nos processos de tomada de decisão da Conitec. A demanda é oportuna. Afinal, a Conitec situa-se entre aqueles órgãos que dão concretude ao direito fundamental à saúde, um dos mais importantes aspectos de todo o nosso ordenamento jurídico. E tem atuado (apesar
- [Participe de nossa enquete !](https://academiadepacientes.com.br/participe-de-nossa-enquete/)
- [Pandemia paralisa pesquisa em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/a-covid-19-paralisou-outras-pesquisas/) - Quando li esta narrativa, da minha colega Laurie MacGinley, achei que devia compartilhar.Emocionou-me ao extremo. É muito tocante. Narrativa sensível, humana e precisa. Espero que aprecie a leitura. Ao final da matéria, você lê números de 1 a 5, clique neles para continuar na leitura. [su_dropcap]A[/su_dropcap]nissa Merriam era uma adolescente vibrante, uma artista talentosa
- [Dilemas morais da pandemia para profissionais de saúde](https://academiadepacientes.com.br/dilemas-morais-da-pandemia-para-profissionais-de-saude/) - Roberto Lent Poucos se dão conta dos terríveis dilemas morais com que se deparam os profissionais de saúde no enfrentamento da Covid-19. Dilemas morais são bem conhecidos dos neuropsicólogos, bioeticistas e filósofos, e têm sido estudados em suas determinações cerebrais, individuais e sociais. O filme A escolha de Sofia se tornou o exemplo mais
- [A 'terra-de-ninguém' dos cânceres raros no Brasil](https://academiadepacientes.com.br/a-terra-de-ninguem-dos-canceres-raros-no-brasil/) - [su_dropcap style="flat"]N[/su_dropcap]o momento em que a Comissão Européia trabalha para concluir a elaboração de seu futuro Plano de Combate ao Câncer, a Eurordis, maior coalizão européia de associações de pacientes com doenças raras, empenha-se para que o documento contemple adequadamente as necessidades das pessoas afetadas por cânceres raros. O Brasil é terra-de-ninguém quando o assunto
- [Como agir com o relaxamento do distanciamento social?](https://academiadepacientes.com.br/como-agir-com-o-relaxamento-do-distanciamento-social/) - Com vários estados brasileiros afrouxando as medidas de distanciamento social, surgem dúvidas sobre os cuidados que pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares e cuidadores devem ter nesta nova fase da emergência sanitária. Nesta quarta-feira (10/6), a Eurordis emitiu um comunicado destinado a gestores de saúde e autoridades sanitárias. 10 de junho
- [Conheça a mãe que transformou adversidade em aventura](https://academiadepacientes.com.br/conheca-a-mae-que-transformou-adversidade-em-aventura/) - São tempos atípicos. E no meio destes tempos atípicos, a mais previsível e amorosa data do calendário, o Dia das Mães, também, para muitas pessoas, será celebrada de modo atípico. Por conta disso, resolvemos trazer nesse dia especial a história de mães que vivem maternidades atípicas, destas que não costumam aparecer em propaganda de
- [A necropolítica da Covid-19: a pandemia vai renovar os sistemas de saúde?](https://academiadepacientes.com.br/a-necropolitica-da-covid-19-a-pandemia-vai-renovar-os-sistemas-de-saude/) - Este artigo primoroso, publicado no site da London School of Economics, anteontem, me fez refletir bastante. A verdade é que a pandemia está a revelar os "esqueletos no armário" dos tais "sistemas de acesso universal à saúde", como o SUS. Só por uma grande ingenuidade nossa, em nossos momentos de total desvario ébrio ou fanatismo
- [União Européia aprova Zolgensma, primeira terapia gênica para AME](https://academiadepacientes.com.br/uniao-europeia-aprova-zolgensma-primeira-terapia-genica-para-ame/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] farmacêutica suíça Novartis (NVS) anunciou na terça-feira (19/5) que sua empresa afiliada de terapia genética AveXis recebeu a aprovação condicional da Comissão Europeia (CE) para o Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) para tratar atrofia muscular espinhal ou AME. A aprovação abrange bebês e crianças pequenas com AME de até 21 kg, de acordo com
- [Fatores ambientais não explicam o aumento da prevalência de autismo](https://academiadepacientes.com.br/fatores-ambientais-nao-explicam-o-aumento-da-prevalencia-de-autismo/) - Um grande estudo sobre gêmeos na Suécia descobriu que a genética tem uma influência muito maior nas chances de um diagnóstico de autismo e estes achados permanecem consistentes ao longo do tempo. [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap]s contribuições relativas de fatores genéticos e ambientais ao autismo e às características da doença se mantiveram firmes ao longo de
- [Noventa por cento das pessoas com doenças raras na União Européia tiveram tratamento interrompido](https://academiadepacientes.com.br/noventa-por-cento-das-pessoas-com-doencas-raras-na-uniao-europeia-tiveram-tratamento-interrompido/) - A EURORDIS-Rare Diseases Europe anunciou, recentemente, os resultados globais preliminares da primeira pesquisa multinacional sobre como o COVID-19 está afetando pessoas que vivem com uma doença rara, constatando que a pandemia dificulta muito o acesso aos cuidados necessários. A pandemia exacerbou os muitos desafios que as pessoas que vivem com uma doença rara já enfrentam
- [Indicado ao governo pelo Centrão é um velho conhecido dos raros](https://academiadepacientes.com.br/indicado-ao-governo-pelo-centrao-e-um-velho-conhecido-dos-raros/) - [su_dropcap style="flat"]O[/su_dropcap]novo indicado pelo Centrão para o governo, Tiago Pontes Queiroz, que assumiu a Secretaria Nacional de Mobilidade do Ministério do Desenvolvimento Regional (MDR), é um velho conhecido dos doentes raros e seus familiares. Ele é investigado pela Justiça e ainda responde à acusação de improbidade administrativa em um processo onde também é réu o ex-ministro
- [Servidor exonerado por Teich denuncia intervenção militar no MS](https://academiadepacientes.com.br/servidor-exonerado-por-teich-denuncia-intervencao-militar-no-ministerio-da-saude/) - Você leu aqui, anteontem neste blog, nota onde informamos a preocupação dos técnicos do Ministério da Saúde com o ‘aparelhamento’ do Ministério da Saúde. A Folha de S. Paulo publicou ontem, a este respeito, nota que você lê abaixo, basicamente confirmando o que já tínhamos informado. Sai jaleco, entra farda A troca de funcionários do Ministério
- [Como fica o carinho nos pacientes em tempos de pandemia?](https://academiadepacientes.com.br/como-fica-o-carinho-nos-pacientes-em-tempos-de-pandemia/) - Fátima Braga A manhã de sábado brilha como poucas nesta primavera. O dia é lindo, mas paira uma expectativa sombria sobre a cidade, sobre nossas vidas. Sabemos que circula entre nós, livremente, um vírus tão contagioso como a gripe e muito mais letal do que ela para grande parte da população, o novo coronavírus. Ele
- [UnB lança relatório sobre direitos humanos de pacientes](https://academiadepacientes.com.br/unb-lanca-relatorio-sobre-direitos-humanos-de-pacientes/) - O Observatório “Direitos dos Pacientes”, do Programa de Pós-Graduação em Bioética da UnB, lançou, nesta terça-feira (28/4), o documento produzido pelos seus pesquisadores sobre Direitos Humanos dos Pacientes e a COVID-19. O documento tem como objetivo demonstrar a importância de garantir os direitos dos pacientes no enfrentamento da COVID-19. Ainda, o documento aborda a questão
- [Planos de saúde implacáveis com inadimplentes em meio à pandemia](https://academiadepacientes.com.br/planos-de-saude-implacaveis-com-inadimplentes-em-meio-a-pandemia/) - Recentemente você leu aqui no blog artigo do advogado Marcos Patullo informando que a Agência Nacional de Saúde iria manter usuários inadimplentes com o plano de saúde até o dia 30 de junho, visando garantir seu atendimento durante a pandemia. O fato é que agora se sabe que este acordo beneficiará uma parcela mínima dos
- [Cerca de 80% de clinicas que atendem pacientes com doenças raras suspenderam o tratamento](https://academiadepacientes.com.br/cerca-de-80-de-clinicas-que-atendem-pacientes-com-doencas-raras-suspenderam-o-tratamento/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] cada 100 brasileiros, 8 tem doenças consideradas raras. São 15 milhões de pessoas que necessitam de cuidados especiais no dia a dia. Muitas precisam ir ao hospital toda semana para receber medicação. O problema é que a maior parte dos tratamentos foi interrompida nesse momento em que todos os esforços estão voltados para
- [Fibrose cística: em meio à tragédia da pandemia, boas notícias](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-em-meio-a-tragedia-da-pandemia-boas-noticias/) - Quando informes da crise da Covid-19 começaram a circular na Filadélfia no final de fevereiro e início de março, o medo generalizado tomou conta da comunidade local de fibrose cística (FC). Nascidos com um defeito genético que não permite a regulação adequada de sal e água, eles são sobrecarregados com muco extra, fibrose
- [Ao alocar recursos escassos, não se esqueçam da justiça sanitária](https://academiadepacientes.com.br/ao-alocar-recursos-escassos-nao-se-esquecam-da-justica-sanitaria/) - [su_note]No blog, que tem um propósito educativo e informativo, costumamos colocar definições das palavras menos familiares aos leitores. Normalmente ela vai figurar no texto com um link. Se tiver alguma dúvida, clique no link correspondente à palavra para tirar suas dúvidas. [/su_note] À medida em que instituições de saúde se aproximam do pico da pandemia de
- [Vulnerabilidade e Oração da Serenidade](https://academiadepacientes.com.br/vulnerabilidade-e-oracao-da-serenidade/) - JANE L. EDWARDS Eu pensei muito sobre que abordagem dar a este blog; é uma situação tão difícil de se conceber. Metade de mim quer torná-lo leve e solidário, mas metade de mim tem pavor de estar sentada aqui esperando a morte chegar à minha porta. Sou imunodeprimida e classificada como de alto risco, o
- [Descaso e negligência rondam pessoas com autismo severo](https://academiadepacientes.com.br/descaso-e-negligencia-rondam-pessoas-com-autismo-severo/) - O arco-íris era uma das grandes paixões de Caroline Maduro desde pequena. Ela costumava desenhá-lo em papéis e nas paredes. "Ela dizia que queria caminhar pelo arco-íris", diz a dona de casa Graça Maduro, de 64 anos, ao se recordar da filha mais velha. São lembranças como a paixão pelo arco-íris que Graça procura
- [Anvisa autoriza primeiro produto à base de cannabis](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-autoriza-primeiro-produto-a-base-de-cannabis/) - Foto de Harrison Haines [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] autorização sanitária do primeiro produto à base de cannabis para ser comercializado no país foi publicada nesta quarta-feira (22/4). De acordo com a autorização divulgada no Diário Oficial da União, o produto é um fitofármaco, com concentração de THC de até 0,2%. O tempo total para análise do pedido
- [Teste do Pezinho: Pesquisadores alemães recomendam triagem para Atrofia Muscular Espinhal](https://academiadepacientes.com.br/teste-do-pezinho-pesquisadores-alemaes-recomendam-triagem-para-atrofia-muscular-espinhal/) - [su_dropcap style="flat"]P[/su_dropcap]esquisadores na Alemanha descobriram que a triagem neonatal para atrofia muscular espinhal (AME) provavelmente seria benéfica, com base em evidências de que o diagnóstico e o tratamento precoces levam a um melhor desenvolvimento motor, como caminhar e sentar independentemente, menor necessidade de ventilação permanente e menor mortalidade. O Instituto de Qualidade e Eficiência na
- [Vitória das pessoas com deficiência contra a discriminação em UTIs](https://academiadepacientes.com.br/vitoria-das-pessoas-com-deficiencia-contra-a-discriminacao-em-utis/) - Foto de Markus Spiske [su_note]Ao longo da semana você leu aqui notícias sobre suspeita de despriorização de pessoas com deficiência e doenças raras quando diante da necessidade de ir para um leito de UTI ou ventilador. Práticas abomináveis vistas com extrema preocupação pela Eurordis estariam sendo praticadas em países da Europa e nos Estados Unidos.
- [Vídeo de novo ministro viraliza e gera confusão nas redes sociais](https://academiadepacientes.com.br/video-de-novo-ministro-viraliza-e-gera-confusao-nas-redes-sociais/) - [su_youtube_advanced url="https://www.youtube.com/watch?v=29hE_ONQ8bE" rel="no" title="Entidade quer incluir pessoas com deficiência em grupo de risco para COVID-19"] [su_dropcap style="flat"]N[/su_dropcap]ão se fala de outra coisa nas redes sociais. A internet descobriu um vídeo do recém-nomeado ministro da saúde, Nelson Teich, onde ele supostamente afirma que profissionais da saúde, quando tiverem recursos limitados, deverão levar em conta a
- [Rede de Pessoas com Deficiência manifesta preocupação com discriminação na pandemia](https://academiadepacientes.com.br/rede-de-pessoas-com-deficiencia-manifesta-preocupacao-com-discriminacao-na-pandemia/) - A Rede Brasileira de Inclusão da Pessoa com Deficiência (Rede-In), que congrega 17 organizações da sociedade civil divulgou uma nota onde conclama o Estado brasileiro e, principalmente os profissionais de saúde, a observarem o "rigoroso cumprimento das normas que garantem às pessoas com deficiência e suas famílias o acesso a direitos em situações de emergência
- [Entidade sugere que pessoa com deficiência seja considerada "grupo de risco"](https://academiadepacientes.com.br/entidade-sugere-que-pessoa-com-deficiencia-seja-considerada-grupo-de-risco/) - O presidente do Conselho Nacional dos Direitos da Pessoa com Deficiência (Conade), Marco Antônio Castilho, sugeriu nesta terça-feira (14) à comissão externa que discute ações de combate à pandemia de Covid-19 a inclusão imediata de pessoas com deficiência (PCDs) no grupo de risco para o novo coronavírus (SARS-CoV-2). Atualmente já estão nesse grupo prioritário: idosos,
- [Pompe e Mesotelioma de Pleura com consultas públicas na CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/pompe-e-mesotelioma-de-pleura-com-consultas-publicas-na-conitec/) - [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] COVID-19 está aí, mas a vida parece que tem que continuar. A CONITEC fez anunciar, no Diário Oficial da União (DOU), em 25 de março, em plena pandemia, duas novas consultas públicas, com prazo final para contribuições dos interessados NO DIA DE HOJE! Trata-se de notícia boa e/ou ruim. Depende do referencial,
- [Feliz Páscoa !!!!](https://academiadepacientes.com.br/feliz-pascoa/)
- [COVID-19/ Vidas X Empregos: um falso dilema?](https://academiadepacientes.com.br/covid-19-vidas-humanas-ou-economia-o-que-deve-prevalecer/) - No fim de março, o mundo testemunhou um debate no mínimo inusitado, que surgiu no rastro do início da pandemia, primeiramente nos EUA. Tratava-se de um debate bastante familiar aos doentes raros que lutam para conseguir acesso a medicamentos de alto custo: "o que deve vir primeiro? Vidas humanas ou economia?". Por uma curiosa ironia,
- [COVID-19: Estamos protegendo as pessoas com deficiência e doenças raras?](https://academiadepacientes.com.br/covid-19-estamos-protegendo-as-pessoas-com-deficiencia-e-doencas-raras/) - O que estamos fazendo para proteger as pessoas com deficiência"? E os doentes raros, um dos grupos mais vulneráveis neste século, segundo o Conselho de Ética da Alemanha? A julgar pelos especialistas, muito pouco! E o Brasil não fica fora dessa triste situação. Não tenho conhecimento de iniciativas mais consistentes dos ministérios visando proteger especificamente
- [COVID-19: 10 recomendações  da Aliança Internacional de Deficiência](https://academiadepacientes.com.br/covid-19-10-recomendacoes-da-alianca-internacional-de-deficiencia/) - No contexto da pandemia do COVID-19 e do seu impacto desproporcional sobre as pessoas com deficiência, a International Disability Alliance (IDA) compilou a seguinte lista das principais barreiras que as pessoas com deficiência enfrentam nesta situação de emergência, juntamente com algumas soluções e recomendações práticas. Este documento baseia-se nas contribuições sugeridas por seus membros em
- [COVID-19: Vamos reduzir as atividades do blog!](https://academiadepacientes.com.br/covid-19-vamos-reduzir-as-atividades-do-blog/) - Foto de Anna Shvets Em função da pandemia COVID-19, estamos suspendendo por uma semana nossas atividades neste blog! Voltamos na próxima semana! Acompanhe nossas notícias em nossa página no Facebook https://www.facebook.com/academiadepacientes/ Agradecemos a compreensão!
- [Não tem post essa semana! Estamos trabalhando em Paris, por vocês!](https://academiadepacientes.com.br/nao-tem-post-essa-semana-estamos-trabalhando-em-paris-por-voces/) - Queridas amigas, queridos amigos Esta semana não publicaremos o post de todas as segundas-feiras, por um nobre motivo. Estaremos em Paris discutindo inovações que visam atender suas demandas médicas não contempladas em larga escala. O Coronavirus não é páreo para nossa garra e determinação em buscar soluções para situações tão complexas como as vivenciadas por
- [ANVISA adota sigilo incomum para decisão sobre imunoglobulina](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-adota-sigilo-incomum-para-decisao-sobre-imunoglobulina/) - PRISCILA PEREIRA MENINO [su_dropcap style="flat"]N[/su_dropcap]uma prática pouco usual, a ANVISA impôs sigilo sobre a decisão tomada em relação ao caso da importação de Imunoglobulina da empresa chinesa Nanjing Pharmacare Co; LTD sem registro sanitário, recentemente tratado aqui. Na terça-feira (3/3) foi pautado para deliberação e julgamento pela Diretoria Colegiada da ANVISA (DICOL) o Processo Administrativo
- [Fomos pescar ! (>‿◠)✌](https://academiadepacientes.com.br/fomos-pescar-‿◠✌/)
- [Riscos da vacinação em crianças com doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/riscos-da-vacinacao-em-criancas-com-doencas-raras/) - Doenças infecciosas são um grave problema de saúde pública no mundo inteiro, causando inúmeras complicações sérias, incluindo distúrbios autoimunes em populações não-vacinadas. As vacinações representam o mais eficaz método de prevenir doenças infecciosas e a análise de custo-benefício de programas de vacinação já demonstrou a sua utilidade. Com base nas informações da Orphanet, na Itália,
- [Abastecimento do mercado com esvaziamento da ANVISA?](https://academiadepacientes.com.br/abastecimento-do-mercado-com-esvaziamento-da-anvisa/) - Artigo de Priscila Pereira Menino [su_dropcap style="flat"]A[/su_dropcap] Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) foi criada, em 1999, para evitar que a regulação e fiscalização de produtos e serviços submetidos ao regime de Vigilância Sanitária sofressem interferência política. Desta forma, inspirava-se no modelo americano de "agência reguladora", garantindo-se, por exemplo, estabilidade para seus diretores e mandatos
- [EXTRA: Consulta Pública 775, da Anvisa, pode ter prazo prorrogado](https://academiadepacientes.com.br/extra-consulta-publica-775-da-anvisa-pode-ter-prazo-prorrogado/) - Interrompemos nossas comemorações pré-tríduo momesco para informar que a Consulta Pública 775, da ANVISA, não está recebendo as contribuições dos interessados, devido a um problema técnico. Pelo que pudemos apurar hoje, sábado pré-carnaval, a falha não seria de responsabilidade da ANVISA, mas sim do FormSus. Este nada mais é do que um serviço do DATASUS
- [Na transição de governo, incorporações pela CONITEC revelam discreto aumento](https://academiadepacientes.com.br/na-transicao-de-governo-incorporacoes-pela-conitec-revelam-discreto-aumento/) - Em nosso post de estréia da seção RADAR ATS, resolvemos avaliar, quantitativamente, as incorporações de medicamentos órfãos ao SUS, entre 2018 e 2019. A escolha deste período para análise tem sua razão de ser. Queríamos ver se a mudança de governo (de Temer para Bolsonaro) e, especialmente, a posse de Denizar Vianna de Araújo na
- [Fique ligado: Novas consultas públicas CONITEC!!!](https://academiadepacientes.com.br/fique-ligado-novas-consultas-publicas-conitec/) - Foram publicados hoje , no Diário Oficial da União (DOU), avisos de três consultas públicas que buscam receber contribuições da sociedade no site da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS (CONITEC). As consultas ficam abertas por um prazo de 20 dias a contar de sua publicação no DOU. [su_box title="Consultas Públicas" style="glass" box_color="#2215d5"
- [A voz do paciente na ISPOR 2017](https://academiadepacientes.com.br/1107/) - A Sociedade Internacional para Farmacoeconomia e Desfechos de Pesquisa (ISPOR) realizou no domingo (17/9) sua segunda sessão plenária com o tema "A Voz do Paciente: entendendo suas perspectivas e as incorporando no processo de tomada de decisão" como parte da programação de sua 6ª Conferência Latinoamericana. Em destaque, como os países da região podem melhor incorporar
- [Três coisas que aprendi na ISPOR 2017](https://academiadepacientes.com.br/tres-coisas-que-aprendi-na-ispor-2017/) - São Paulo sediou, entre os dias 15 e 17 de setembro, a VI Conferência Latinoamericana da Sociedade Internacional de Farmacoeconomia e Desfechos da Pesquisa (ISPOR). O Hotel Transamérica São Paulo ficou pequeno para receber 1.100 delegados de 42 países que puderam discutir a economia da saúde (farmacoeconomia) e os efeitos das intervenções de cuidados em saúde
- [Adeus, Toronto! Olá ISPOR 2017!](https://academiadepacientes.com.br/adeus-toronto-ola-ispor-2017/) - Olá pessoal! Depois de alguns dias de ausência, estou de volta, morrendo de saudades de vocês! Preciso lhes contar umas novidades! Há um ano estava planejando minhas férias de 10 dias para meados de setembro. Tudo planejado, passagem comprada para o Canadá, eis que recentemente recebi um honroso convite para participar da Sexta Conferência Latino-Americana
- [O paradigma da custo-efetividade: o bode na sala dos doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/o-paradigma-da-custo-efetividade-o-bode-na-sala-dos-doentes-raros/) - Em post anterior, revelamos para você que todo o arcabouço da assistência farmacêutica contemporânea no Brasil está fortemente escorado no que se convencionou chamar "medicina baseada em evidências" (MBE). Um dos mais prestigiados instrumentos da MBE é a "avaliação de tecnologias em saúde" (ATS). No Brasil, a obrigação legal de fornecê-las é da CONITEC. Não
- [Doenças raras: o que é caro ou barato?](https://academiadepacientes.com.br/301/) - Você deve ter visto! Um novo tratamento para o câncer recentemente aprovado pela FDA (a agência que controla drogas e medicamentos nos EUA) custa 475 mil dólares (cerca de um 1,5 milhão de reais). Tirando um ou outro tratamento para doenças ultrarraras, trata-se da terapia mais dispendiosa já concebida. O caso pode representar uma
- [Olho vivo ! "Nós somos transparentes!"](https://academiadepacientes.com.br/olho-vivo-nos-somos-transparentes/) - Desconfie daquele órgão, representante do governo ou comissão que tenta te convencer que é bastante transparente. O fato de uma instituição se dizer transparente não quer dizer que ela o seja! A transparência não cai do céu! É conquistada! Por cidadãos que têm consciência de seus direitos. A transparência de uma instituição, comissão ou iniciativa só
- [EXTRA!!!  Denizar Vianna deixa a SCTIE e deve assumir presidência da ANS](https://academiadepacientes.com.br/extra-denizar-vianna-deixa-a-sctie-e-deve-assumir-presidencia-da-ans/) - Reproduzido do JOTA A semana foi agitada na Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde. Denizar Vianna, responsável pelas políticas de inovação, anunciou que vai deixar a pasta para assumir a vaga aberta com a saída de Leandro Fonseca na Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). Pressionado pela família, que mora
- [Governo recua e quer versão mais suave de proposta para importação de medicamento sem aval da Anvisa](https://academiadepacientes.com.br/governo-recua-e-quer-versao-mais-suave-de-proposta-para-importacao-de-medicamento-sem-aval-da-anvisa/) - Mateus Vargas, O Estado de S.Paulo 11 de fevereiro de 2020 | 18h13 BRASÍLIA - O governo recuou e passou a defender uma versão mais suave da proposta em discussão na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) que flexibiliza regras para a importações de medicamento sem registro do Brasil para uso de pacientes do Sistema
- ["O SUS é uma revolução", afirma Drauzio Varella](https://academiadepacientes.com.br/o-sus-e-uma-revolucao-afirma-drauzio-varella/) - Em entrevista exclusiva concedida à revista Radis (ENSP/Fiocruz, o médico, professor e escritor Drauzio Varella defende o sistema como política de inserção social e reforça sua importância para a sobrevivência dos brasileiros. Veja abaixo o que ele disse sobre o SUS: O SUS já atende diretamente 75% da população ou 150 milhões de brasileiros. Se
- [Ministério da Saúde simplifica acesso a medicamentos especializados](https://academiadepacientes.com.br/ministerio-da-saude-simplifica-acesso-a-medicamentos-especializados/) - Já estão valendo as novas regras para que a população acesse de forma mais simplificada os medicamentos do Componente Especializado, indicados para doenças crônicas e raras O Ministério da Saúde publicou portaria que altera critérios para facilitar o acesso da população aos medicamentos do chamado ‘Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)’. São três grupos de
- [Lançada campanha do Dia Mundial das Doenças Raras 2020](https://academiadepacientes.com.br/trezentos-milhoes-de-pessoas-com-doencas-raras-em-todo-o-mundo/) - [su_dropcap style="flat" size="5"]C[/su_dropcap]riado pela EURORDIS e seu Conselho de Alianças Nacionais, o primeiro Dia das Doenças Raras ocorreu em 2008 com eventos em 18 países participantes. A EURORDIS continua a coordenar a campanha internacional em conjunto com uma comunidade mundial de pacientes. As organizações de pacientes da América do Norte aderiram em 2009 e depois
- [Está sem remédio? A culpa pode ser da caixa-preta!](https://academiadepacientes.com.br/transparencia/) - [su_dropcap style="flat" size="5"]N[/su_dropcap]a semana passada você leu aqui que a CONITEC divulgou relatório de recomendação preliminar, desaconselhando a incorporação do riociguate ao SUS, e que isto teria suscitado protestos de associações de pacientes. Alega-se que os processos de tomada de decisão daquela Comissão seriam pouco transparentes. E que transparência neste domínio tornaria estes processos mais
- [Doenças raras no Brasil em destaque em pesquisa internacional](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-no-brasil-em-destaque-em-pesquisa-internacional/) - A Plataforma Transatlântica (T-AP) para Ciências Sociais e Humanas, uma colaboração entre financiadores de vários países diferentes, divulgou oficialmente, em meados do mês passado, a lista das 10 equipes contempladas na Chamada Pública para Inovação Social. A notícia já havia sido divulgada aqui, em versão não-oficial. Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz) e Fernando Aith (Direito Sanitário/USP)
- [Afinal, a Conitec é transparente?](https://academiadepacientes.com.br/afinal-conitec-e-transparente/) - Tiago Farina Matos, diretor jurídico do Instituto Oncoguia, tem realizado uma interessante campanha informal, reivindicando que a Conitec dê acesso irrestrito, seja virtual ou presencial, a suas reuniões plenárias para pacientes, vinculados a associações ou não. Quer maior transparência na tomada de decisões desta Comissão. O blog Academia de Pacientes resolveu aceitar o desafio de
- [Brasileiros vão pesquisar necessidades médicas não-atendidas de doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/brasileiros-vao-pesquisar-necessidades-medicas-nao-atendidas-de-doentes-raros/) - Uma equipe internacional de pesquisadores, incluindo dois cientistas brasileiros, foi uma das ganhadoras de uma acirrada disputa em um Edital Internacional de Financiamento de Pesquisas relacionadas à inovação social farmacêutica, conduzida pela Trans-Atlantic Platform, organização com sedes no Canadá e na Holanda, que busca fortalecer a colaboração internacional. Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz) e Fernando Aith (Direito
- [Caso Zolgensma: Executivo da Novartis defende opção por reter dados falsos que seriam destinados à FDA](https://academiadepacientes.com.br/caso-zolgensma-executivo-da-novartis-defende-opcao-por-reter-dados-falsos-que-seriam-destinados-a-fda/) - Katie Thomas Em resposta à severa repreensão da agência, Vas Narasimhan, o executivo da empresa, tentou convencer seus investidores nesta quarta-feira (07/08) de que a Novartis não enganara intencionalmente a FDA (agência que controla drogas e alimentos nos EUA) enquanto buscava aprovação para sua terapia gênica de 2.100 milhões de dólares. Na ocasião, o
- [FDA afirma que Novartis teria falsificado dados, antes da aprovação do Zolgensma](https://academiadepacientes.com.br/fda-afirma-que-novartis-teria-sonegado-dados-problematicos-antes-da-aprovacao-do-zolgensma/) - Associated Press TRENTON, New Jersey. — Autoridades regulatórias norte-americanas querem saber por que o laboratório Novartis não revelou problemas com dados de seus testes clínicos antes de sua terapia gênica de 2,1 milhões de dólares ter sido aprovada. A Food and Drug Administration (FDA), agência que controla drogas e alimentos nos EUA, disse nesta terça-feira
- [Os Desafios de Implementação da Portaria 199/2014: um balanço](https://academiadepacientes.com.br/os-desafios-de-implementacao-da-portaria-199-2014-um-balanco/) - Estudo “Desafios de Implementação da Portaria 199/2014” mostra as dificuldades enfrentadas por quem deseja implementar serviços especializados ou de referência. O evento contou também com a visão de pesquisadores e de associação de pacientes Durante dois dias cerca de 60 gestores de saúde, de todas as regiões do Brasil, debateram alguns dos entraves que
- [Nova terapia gênica da Novartis é o medicamento mais caro do mundo](https://academiadepacientes.com.br/nova-terapia-genica-da-novartis-e-o-medicamento-mais-caro-do-mundo/) - A Food and Drug Administration (FDA) aprovou, nesta sexta-feira (24/5), a primeira terapia gênica para um tipo de atrofia muscular espinhal (AME), um tratamento que salva vidas para crianças e que também será a droga mais cara do mundo. Conhecida como "Zolgensma", a terapia gênica trata crianças menores de dois anos de idade com AME,
- [Spinraza: NHS vai financiar medicamento para crianças com doença degenerativa](https://academiadepacientes.com.br/spinraza-nhs-vai-financiar-medicamento-para-criancas-com-doenca-degenerativa/) - NHS britânico vai financiar o Spinraza para todos os tipos de AME. Um medicamento que pode prolongar a vida de crianças com uma rara doença degenerativa foi aprovado pelo NHS (o equivalente ao SUS), na Inglaterra, após longas negociações com seu fabricante, por conta de seu alto custo. O Spinraza pode beneficiar entre 600 a
- [FDA aprova o "Soliris 2.0" para hemoglobinúria paroxística noturna](https://academiadepacientes.com.br/fda-aprova-o-soliris-2-0-para-hemoglobinuria-paroxistica-noturna/) - “A aprovação do Ultomiris irá mudar a forma com que os pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna são tratados", afirmou Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia do FDA , em um comunicado de imprensa. Antes de sua aprovação, a única terapia aprovada para HPN exigia o tratamento a cada duas semanas, o que pode ser desgastante para
- [Debate sobre judicialização complica futuro dos doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/debate-sobre-judicializacao-complica-futuro-dos-doentes-raros/) - O Conselho Nacional do Ministério Público (CNMP) realizou nos dias 29 e 30 de novembro de 2018, em Brasília/DF, o Seminário Reflexões sobre a Judicialização da Saúde: um diálogo interinstitucional. O blog AcadP esteve presente e traz um resumo dos temas que interessam diretamente às pessoas vivendo com doenças raras e seus familiares. A programação pode ser
- [Erro da CONITEC pode gerar precedente para doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/erro-da-conitec-pode-gerar-precedente-para-doentes-raros/) - Um caso recente envolvendo a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS (CONITEC) e o Instituto Oncoguia pode servir de inspiração para que inúmeros portadores de doenças raras (e frequentes), bem como seus familiares, questionem na Justiça os relatórios de recomendação daquela comissão, com decisões pela não-incorporação de determinadas tecnologias de saúde ao SUS.
- [EXTRA! Surpresa diante da decisão do NICE sobre terapia para AME](https://academiadepacientes.com.br/extra-surpresa-diante-da-decisao-do-nice-sobre-terapia-para-ame/) - Spinraza (nusinersen) é a primeira e até o momento única medicação para Atrofia Muscular Espinhal, esta frequentemente fatal doença genética. A despeito de sua aprovação no ano passado, o NICE recuou por conta de deliberações sobre a melhor maneira de gerenciar o medicamento. O ponto nevrálgico tem sido seu preço de 75 mil libras (cerca de 368 mil
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- [Governo insiste em transformar assistência a raros em batalha ideológica](https://academiadepacientes.com.br/governo-insiste-em-transformar-assistencia-a-doentes-raros-em-batalha-ideologica/) - O que era para ser uma apresentação técnica sobre os principais alvos terapêuticos promissores para doenças raras e os desafios da área transformou-se em mais um round da batalha ideológica que o governo sistematicamente trava com pessoas vivendo com estas enfermidades e seus familiares. Em evento realizado no auditório de Bio-Manguinhos (Fiocruz-MS), nesta sexta-feira (20/4),
- [Estudo aponta inconsistências nas avaliações encomendadas pela CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/estudo-aponta-inconsistencias-nas-avaliacoes-encomendadas-pela-conitec/) - Um estudo descritivo e detalhado, conduzido por pesquisadoras do Departamento de Medicina Preventiva da Universidade de São Paulo (USP) , encontrou um grande descompasso entre os relatórios de recomendação de tecnologias divulgados pela CONITEC e o que a lei determina como o que deve ser observado pela mesma, no que se refere a suas atribuições
- ['Caminhos Adaptativos': possível acesso a medicamentos para doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/caminhos-adaptativos/) - A Agência Européia de Medicamentos é o organismo responsável por centralizar o procedimento de autorização de medicamentos a nível europeu. Depois de ser autorizado na EMA, cada novo medicamento deve seguir procedimentos de licenciamento nacionais, que estão ligados a precificação, reembolso e Avaliações de Tecnologias em Saúde (HTA). Passar por todas estas fases exige tempo;
- [Análise de Decisão Multicritério: mais justiça no acesso a medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/analise-de-decisao-multicriterio-mais-justica-no-acesso-a-medicamentos-orfaos/) - Como já vimos falando aqui neste blog, em diversos posts, os métodos empregados pela Conitec para deliberar sobre incorporação de medicamentos órfãos ao SUS são totalmente desaconselhados em sistemas de saúde que optaram por verdadeiramente contemplar as necessidades de assistência terapêutica e farmacêutica de doentes raros. A literatura especializada tem comprovado isso fartamente. Este emprego
- [Como lidar com a indústria farmacêutica (II)](https://academiadepacientes.com.br/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-ii/) - Hoje publicamos a segunda parte das recomendações propostas por Susan Stein e cols. para disciplinar as relações entre associações de pacientes e indústria farmacêutica. Tais recomendações foram publicadas recentemente na Orphanet Journal of Rare Diseases (em inglês) . O referido documento é composto de quatro partes. Ontem publicamos a primeira parte. Deixe nos comentários sobre
- [Balanços e desafios](https://academiadepacientes.com.br/balancos-e-desafios/) - O ano de 2017 foi muito ruim para os portadores de doenças raras. Para os que não dependem de medicamento, certa sensação de estagnação na política de atenção integral que, datada de 2014, tem dificuldades em sair do papel. Para os que dependem de medicamento, foi desesperador, com mortes evitáveis por suposta ausência de cumprimento
- [Audiência pública no CNJ revela as muitas faces da judicialização](https://academiadepacientes.com.br/teste/) - A semana que se encerra foi bastante intensa para as pessoas que vivem com doenças raras e todos aqueles que gravitam a seu redor. Na segunda-feira (11/12), uma audiência pública realizada no Conselho Nacional de Justiça (CNJ), em Brasilia, reuniu pacientes, familiares, pesquisadores, operadores do direito e gestores, para discutir a judicialização da saúde sob
- [Você sabe o que é terapia gênica?](https://academiadepacientes.com.br/voce-sabe-o-que-e-terapia-genica/) - Os genes nas células de seu corpo desempenham um importante papel na sua saúde. De fato, gene(s) defeituoso(s) pode(m) fazer você adoecer. Cientes disso, pesquisadores têm trabalhado durante décadas em formas de modificar ou substituir genes defeituosos por outros saudáveis para tratar, curar ou prevenir uma doença ou condição clínica. Agora esta pesquisa sobre terapia
- [Conitec estuda como envolver mais os pacientes nas ATS](https://academiadepacientes.com.br/conitec-estuda-como-envolver-mais-os-pacientes-nas-ats/) - A Conitec e a Fundação Oswaldo Cruz estão preparando duas revisões sistemáticas sobre participação de pacientes em Avaliações de Tecnologias em Saúde (ATS). A novidade foi anunciada por Aline Silveira, da Conitec, no VI Encontro do Capítulo Brasil da International Society on Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR), realizado no dia 5 de dezembro, no World Trade
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- [Medicamentos para raros estão sendo corretamente avaliados?](https://academiadepacientes.com.br/conitec-pode-avaliar-medicamento-orfao-de-modo-convencional/) - Não! Este é um achado robusto da literatura internacional sobre o qual a Conitec jamais se pronunciou: Não é recomendável empregar Avaliações de Tecnologias em Saúde de modo convencional, quando o assunto são medicamentos para doenças raras. Diante dos dados que nos são permitidos conhecer a respeito desta Comissão, podemos afirmar (salvo melhor entendimento) que
- [Seis motivos para você estar sem remédio](https://academiadepacientes.com.br/seis-motivos-para-voce-estar-sem-remedio/) - A imprensa falada, escrita e televisada tem divulgado o desespero de doentes raros e seus familiares que, de uma hora para outra, há alguns meses, estão sem receber medicamentos a eles assegurados por ordem judicial. Recusar cumprir ordem judicial costumava ser crime, em governos legítimos e democráticos. Mas este não é o tema do post
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- [Protocolo facultativo](https://academiadepacientes.com.br/protocolo-facultativo/) - Os Estados Partes no presente Protocolo, considerando que, para melhor assegurar o cumprimento dos fins do Pacto Internacional sobre os Direitos Civis e Políticos (a seguir denominado «o Pacto») e a aplicação das suas disposições, conviria habilitar o Comité dos Direitos do Homem, constituído nos termos da quarta parte do Pacto (a seguir denominado «o
- [Playlist dos Direitos Humanos](https://academiadepacientes.com.br/playlist-dos-direitos-humanos/) - Esta é a minha lista de canções sobre direitos humanos https://br.pinterest.com/claudiocordovil/direitos-humanos/ https://br.pinterest.com/claudiocordovil/direitos-humanos/
- [Textos recomendados](https://academiadepacientes.com.br/textos-recomendados/) - Transformando nosso mundo: a Agenda 2030 para o desenvolvimento sustentável Texto final da Agenda 2030, aprovado na Cúpula das Nações Unidas para o Desenvolvimento Sustentável, em setembro de 2015, em Nova York-EUA. Baixe aqui Roteiro para a Localização dos ODS: Implementação e monitoramento no nível subnacional Esta é a adaptação para o português da publicação
- [Biblioteca](https://academiadepacientes.com.br/biblioteca/)
- [Carta Internacional de Direitos Humanos](https://academiadepacientes.com.br/carta-internacional-de-direitos-humanos/) - A Carta Internacional dos Direitos do Homem é constituída pela Declaração Universal dos Direitos do Homem, pelo Pacto Internacional sobre os Direitos Económicos Sociais e Culturais e pelo Pacto Internacional sobre os Direitos Civis e Políticos e seu Protocolo Facultativo.
- [Vídeos recomendados](https://academiadepacientes.com.br/videos-direitos-humanos-e-agenda-2030/) - O filósofo Leandro Karnal de forma bem didática e bem humorada explica a importância da Declaração Universal dos Direitos Humanos, em uma narrativa especialmente adequada aos tempos estranhos em que vivemos. A música que todos deveriam saber a letra traz os artigos da Declaração Universal dos Direitos Humanos. Uma produção do Conselho Nacional do Ministério
- [ODS 17: Parcerias e meios de implementação](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/ods-17-parcerias-e-meios-de-implementacao/) - A comunidade de doenças raras (defensores dos pacientes, reguladores, pesquisa e indústria) está cada vez mais conectada em escala global. A adesão e o cumprimento das ambições da Agenda 2030 para o Desenvolvimento Sustentável pode representar um caminho para o fortalecimento da luta em escala local. Conheça o ODS 17 e suas metas Os ODS
- [ODS 9 : Indústria, inovação e infraestrutura](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/ods-9-industria-inovacao-e-infraestrutura/) - Com não mais do que algumas centenas de terapias desenvolvidas contra quase 7 mil doenças catalogadas, continua a ser imensa a necessidade de investir em Pesquisa & Desenvolvimento, tecnologias de saúde e ferramentas de diagnóstico para pessoas com doenças raras. A acessibilidade à infraestrutura também deve ser melhorada para permitir uma inclusão genuína na sociedade.
- [ODS 8: Trabalho decente e crescimento econômico](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/ods-8-trabalho-decente-e-crescimento-economico/) - Pessoas com doenças raras e deficiências são frequentemente marginalizadas do mercado de trabalho não só por preconceito, estigma e discriminação, mas também por falta de instalações acessíveis, horários de trabalho flexíveis e funções adaptadas. Conheça o ODS 8 e suas metas No longo prazo, a desigualdade de renda e de oportunidades prejudica o crescimento econômico
- [ODS 4: Educação de qualidade](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/ods-4-educacao-de-qualidade/) - Cinquenta por cento de todas as doenças raras afetam as crianças, que muitas vezes enfrentam grandes dificuldades para frequentar a escola devido à inacessibilidade das instalações e métodos de ensino não adaptados, mas também devido ao preconceito, estigma e discriminação. Uma vida de qualidade começa com uma educação de qualidade. As Nações Unidas fizeram avanços
- [ODS 1: Erradicação da pobreza](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/ods-1-erradicacao-da-pobreza/) - As pessoas com doenças raras estão frequentemente presas a um ciclo vicioso de vulnerabilidade e pobreza devido à exclusão dos sistemas de saúde e educação, bem como do mercado de trabalho. A pobreza está geralmente associada à falta de saúde, educação, alimentação, conhecimento e muitas outras coisas que fazem a diferença entre viver e simplesmente
- [Documentos da ONU](https://academiadepacientes.com.br/documentos-da-onu/) - Pacto Internacional sobre Direitos Civis e Políticos Pacto Internacional sobre Direitos Econômicos, Sociais e Culturais Convenção Internacional sobre a Eliminação de todas as Formas de Discriminação Racial Convenção sobre a Eliminação de Todas as Formas de Discriminação contra a Mulher Convenção Internacional sobre os Direitos das Pessoas com Deficiência Convenção Contra a Tortura e Outros
- [Conheça os Objetivos do Desenvolvimento Sustentável (ODS)](https://academiadepacientes.com.br/conheca-os-objetivos-do-desenvolvimento-sustentavel-ods/) - A Agenda 2030 consiste em uma Declaração, em um quadro de resultados - os 17 ODS e suas 169 metas -, em uma seção sobre meios de implementação e de parcerias globais, bem como de um roteiro para acompanhamento e revisão. Os ODS são o núcleo da Agenda e deverão ser alcançados até o ano
- [Declaração Universal dos Direitos Humanos](https://academiadepacientes.com.br/declaracao-universal-dos-direitos-humanos-2/)
- [Convenção Contra a Tortura e Outros Tratamentos ou Penas Cruéis, Desumanos ou Degradantes](https://academiadepacientes.com.br/documentos-da-onu/__trashed-10/) - Os Estados Partes da presente Convenção, Considerando que, de acordo com os princípios proclamados pela Carta das Nações Unidas, o reconhecimento dos direitos iguais e inalienáveis de todos os membros da família humana é o fundamento da liberdade, da justiça e da paz no mundo, Reconhecendo que estes direitos emanam da dignidade inerente à pessoa
- [Pacto Internacional sobre Direitos Econômicos, Sociais e Culturais](https://academiadepacientes.com.br/__trashed-14/) - PREÂMBULO Os Estados Partes do presente Pacto, Considerando que, em conformidade com os princípios proclamados na Carta das Nações Unidas, o relacionamento da dignidade inerente a todos os membros da família humana e dos seus direitos iguais e inalienáveis constitui o fundamento da liberdade, da justiça e da paz no mundo, Reconhecendo que esses direitos
- [Pacto Internacional sobre Direitos Civis e Políticos](https://academiadepacientes.com.br/__trashed-15/) - PREÂMBULO Os Estados Partes do presente Pacto, Considerando que, em conformidade com os princípios proclamados na Carta das Nações Unidas, o reconhecimento da dignidade inerente a todos os membros da família humana e de seus direitos iguais e inalienáveis constitui o fundamento da liberdade, da justiça e da paz no mundo, Reconhecendo que esses direitos
- [Direitos Humanos](https://academiadepacientes.com.br/declaracao-universal-dos-direitos-humanos/) - DECLARAÇÃO UNIVERSAL DOS DIREITOS HUMANOS Preâmbulo Considerando que o reconhecimento da dignidade inerente a todos os membros da família humana e dos seus direitos iguais e inalienáveis constitui o fundamento da liberdade, da justiça e da paz no mundo; Considerando que o desconhecimento e o desprezo dos direitos do Homem conduziram a atos de barbárie
- [Convenção sobre os direitos da criança](https://academiadepacientes.com.br/convencao-sobre-os-direitos-da-crianca/) - Preâmbulo Os Estados Partes da presente Convenção, Considerando que, de acordo com os princípios proclamados na Carta das Nações Unidas, a liberdade, a justiça e a paz no mundo se fundamentam no reconhecimento da dignidade inerente e dos direitos iguais e inalienáveis de todos os membros da família humana; Tendo em conta que os povos
- [Entenda o processo](https://academiadepacientes.com.br/entenda-o-processo/) - A Assembleia Geral da ONU (AGNU) reúne 193 estados-nação. Está 'em sessão' durante todo o ano, começando em setembro. As resoluções da AGNU refletem o grau de acordo intergovernamental, a evolução das idéias políticas e o estado da cooperação global em um determinado tópico. A UNGA funciona por meio de Seis Comitês Principais, que realizam
- [Agenda 2030: O que é?](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/) - A Agenda 2030 para o Desenvolvimento Sustentável Em setembro de 2015, representantes dos 193 Estados-membros da ONU se reuniram em Nova York e reconheceram que a erradicação da pobreza em todas as suas formas e dimensões, incluindo a pobreza extrema, é o maior desafio global e um requisito indispensável para o desenvolvimento sustentável. Ao adotarem
- [Os ODS mais importantes para pessoas com doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/desafios-enfrentados-pelas-pessoas-com-doencas-raras-a-luz-dos-objetivos-do-desenvolvimento-sustentavel-da-agenda-2030/) - ODS 1: Erradicação da pobreza Acabar com a pobreza em todas as suas formas, em todos os lugares As pessoas com doenças raras estão frequentemente presas a um ciclo vicioso de vulnerabilidade e pobreza devido à exclusão dos sistemas de saúde e educação, bem como do mercado de trabalho. ODS 3: Saúde e Bem-estar Atingir
- [Sobre](https://academiadepacientes.com.br/about/) - Agenda Raras 2030 é um projeto de Educação em Direitos Humanos e Saúde Pública voltado para doenças raras, que busca explorar as interfaces entre direitos humanos e cidadania à luz dos Objetivos do Desenvolvimento Sustentável da Agenda 2030.
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