Generated by All in One SEO Pro v4.9.6.2, this is an llms-full.txt file, used by LLMs to index the site. # Academia de Pacientes Construindo pontes através da educação em doenças raras ## Posts ### [Fibrose cística: AIDS enfrenta mesmos problemas com patentes](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-aids-enfrenta-mesmos-problemas-com-patentes/) **Published:** junho 17, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A luta pelo acesso a medicamentos eficazes e acessíveis exige uma postura firme do Brasil. A licença compulsória do dolutegravir e a busca de alternativas viáveis para a incorporação do cabotegravir são medidas essenciais para garantir o acesso universal ao tratamento do HIV/AIDS. **Content:** O acesso a medicamentos para o tratamento do HIV/AIDS continua sendo um desafio no Brasil. Dois medicamentos em destaque são o dolutegravir e o cabotegravir. O dolutegravir, um antirretroviral altamente eficaz, teve seu pedido de licença compulsória (quebra de patente) enviado ao Ministério da Saúde em fevereiro de 2023, mas ainda não obteve resposta. Sem essa licença, o país enfrenta dificuldades para garantir a distribuição do medicamento a um custo mais acessível. Enquanto isso, a Colômbia já deu um passo à frente ao iniciar estudos para a licença compulsória do dolutegravir. Já o [cabotegravir](https://outraspalavras.net/outrasaude/hiv-novos-avancos-da-ciencia-podem-ser-para-poucos/) é uma terapia de profilaxia pré-exposição (PrEP) promissora para prevenir o HIV. Aprovado pela Anvisa, ainda aguarda a análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) para ser incorporado ao SUS. No entanto, o preço proposto pela fabricante, ViiV, é considerado desproporcional e inviável para a realidade brasileira. A luta pelo acesso a medicamentos eficazes e acessíveis exige uma postura firme do Brasil. A licença compulsória do dolutegravir e a busca de alternativas viáveis para a incorporação do cabotegravir são medidas essenciais para garantir o acesso universal ao tratamento do HIV/AIDS. **Entenda o caso clicando no link abaixo:** [Novos remédios para o HIV: a saída da quebra de patentes](https://outraspalavras.net/outrasaude/novos-remedios-para-o-hiv-licenciamento-compulsorio-como-saida/) --- ## Saiba mais: [Três soluções para o Caso Trikafta®](https://academiadepacientes.com.br/tres-solucoes-para-o-caso-trikafta/) [Caso Trikafta está no Banco de Dados de Flexibilidades TRIPS](https://academiadepacientes.com.br/caso-trikafta-esta-no-banco-de-dados-de-flexibilidades-trips/) [Trikafta®: Pacientes com fibrose cística divulgam carta aberta](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-pacientes-com-fibrose-cistica-divulgam-carta-aberta/) --- Imagem de [Лечение наркомании](https://pixabay.com/pt/users/lechenie-narkomanii-3764644/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1886402) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt//?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1886402) **Categorias:** Artigos --- ### [Fibrose Cística: Vertex sob pressão em Conferência Europeia](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-vertex-sob-pressao-em-conferencia-europeia/) **Published:** junho 16, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Ativistas falaram sobre a necessidade urgente de acesso global ao tratamento de fibrose cística da Vertex que salva vidas e destacaram seu preço exorbitante. **Content:** Como parte da campanha [Right to Breathe](https://www.righttobreathe.net/), um grupo de pacientes e médicos participou da Conferência Européia de Fibrose Cística em Viena na semana passada. Eles falaram sobre a necessidade urgente de acesso global ao tratamento de fibrose cística que salva vidas e destacaram como os preços exorbitantes da Vertex eram uma barreira fundamental para tornar isso uma realidade. No passado, a Vertex silenciou as críticas de parte da comunidade da FC financiando eventos como a European CF Conference, dividindo nossa comunidade e mantendo os pacientes como reféns, controlando rigidamente o acesso a essas drogas milagrosas. Estávamos lá para quebrar esse silêncio e garantir que a Vertex, que era o ‘patrocinador diamante’ da conferência, fosse desafiada. Desta vez eles não puderam nos evitar. A delegação da campanha incluiu Gayle, Rob e Urte – todos pais de crianças com CF – que falaram apaixonadamente sobre o impacto das estratégias de preços inacessíveis da Vertex Pharmaceuticals e destacaram que mais de 28 mil pacientes diagnosticados não têm acesso a moduladores CFTR que salvam vidas. Como resultado, a Vertex foi colocada sob enorme pressão e escrutínio. Durante o evento foram distribuídos aos participantes milhares de folhetos, adesivos e crachás que ficaram visíveis por todo o centro de conferências com os dizeres “Vertex Act Now, CF modulators for all” \[Vertex Aja Agora, Moduladores CF Para Todos\], acompanhados de fotografias de doentes que ainda não têm acesso. A campanha Right to Breathe realizou uma reunião concorrida onde pais e médicos falaram sobre a situação em seus países e a advogada ucraniana de PI, Olga Gurgula, explicou as opções legais disponíveis para ter acesso aos moduladores, incluindo o uso de licenças compulsórias. A Vertex também enfrentou maior escrutínio nas sessões principais. Dr Marco Zampoli do Cabo Town, na África do Sul, revelou novas evidências de seus pacientes. Alguns pacientes têm a sorte de poder importar individualmente medicamentos moduladores reduzidos a meia dose devido ao custo. O Dr. Zampoli descobriu que os pacientes que tomavam meia dose de Trikafta® (o mais novo medicamento da Vertex e tratamento modulador mais eficaz) em combinação com um forte inibidor de CYP3A também se beneficiavam: é tão seguro e eficaz quanto uma dose completa. Esta descoberta abre a possibilidade de amplas táticas de solidariedade entre pacientes que têm acesso *economizando* sua medicação para compartilhar com aqueles que não têm. Jonathan Guo, pesquisador de CF e estudante de medicina do último ano no Imperial College em Londres, apresentou trabalho sobre ‘Disparidades internacionais no acesso a terapias moduladoras altamente eficazes’. Ele foi acompanhado no palco por Urtė Gylienė, que tem uma filha de dois anos, Milda, com fibrose cística. Ela é da Lituânia, onde eles atualmente não têm acesso a moduladores de CF. Um participante nos disse que sua poderosa intervenção “foi a melhor apresentação da conferência, de longe”. Na mesma sessão, pouco antes da apresentação de Jonathan, a Vertex fez três apresentações que foram seguidas por uma série de perguntas críticas do público e da presidente da sessão, Prof. Jane Davies, que foi eleita a próxima Presidente da European CF Society. As perguntas levaram a Vertex a descrever o que estavam fazendo para levar seus medicamentos a crianças em países de baixa e média renda e se tinham um plano de acesso global. Os representantes da Vertex não conseguiram responder a essas perguntas. A professora Davies disse aos palestrantes que espera que os representantes da Vertex possam fornecer uma resposta sobre essas questões. Um clínico experiente em FC comentou que esta é “a primeira vez na história” que um presidente de uma conferência desafia a Vertex. O Prof. Bülent Karadag, da Divisão de Pneumologia Pediátrica da Universidade de Marmara em Istambul, Turquia, que participou da conferência, concordou que nossa presença no Congresso realmente importava. Ele disse: “Este congresso foi historicamente importante. Pela primeira vez, a voz de doentes que não podem ter acesso a moduladores foi ouvida numa reunião do programa oficial. A maioria dos médicos ficou muito feliz em ouvir os fatos sobre a desigualdade global na saúde e apoiou as ideias para corrigi-la.” **Saiba mais:** [Três soluções para o Caso Trikafta®](https://academiadepacientes.com.br/tres-solucoes-para-o-caso-trikafta/) [Caso Trikafta está no Banco de Dados de Flexibilidades TRIPS](https://academiadepacientes.com.br/caso-trikafta-esta-no-banco-de-dados-de-flexibilidades-trips/) [Trikafta®: Pacientes com fibrose cística divulgam carta aberta](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-pacientes-com-fibrose-cistica-divulgam-carta-aberta/) --- Fonte: [Right to Breathe](https://www.righttobreathe.net/post/vertex-under-pressure-at-the-european-cystic-fibrosis-conference-from-patients-and-clinicians) **Categorias:** Notícias --- ### [Redefinindo cuidados paliativos com narrativas compassivas](https://academiadepacientes.com.br/redefinindo-cuidados-paliativos-com-narrativas-compassivas/) **Published:** junho 13, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Danielle Chammas explora uma abordagem holística na área da saúde. Ele enfatiza cuidados integrados para pessoas com necessidades de saúde únicas, trazendo à tona a importância de um suporte personalizado e melhor qualidade de vida. **Content:** Apresentamos Danielle Chammas, uma médica especialista em cuidados paliativos e uma verdadeira contadora de histórias. Em primeiro lugar, **vamos dissipar alguns equívocos sobre cuidados paliativos.** Ao contrário do que se pensa, cuidados paliativos não significam desistir do tratamento ou antecipar a morte. Em vez disso, **concentram-se em melhorar a qualidade de vida de indivíduos que enfrentam doenças graves.** **O objetivo dos cuidados paliativos é fornecer suporte abrangente, controlar os sintomas, atender às necessidades emocionais e espirituais e garantir que os pacientes possam viver o mais confortavelmente possível.** **As pessoas que vivem com doenças raras** frequentemente enfrentam desafios médicos complexos e podem se sentir isoladas devido à compreensão limitada de sua condição. Os cuidados paliativos tornam-se algo crucial, oferecendo conhecimento especializado para gerenciar seus sintomas únicos e melhorar o bem-estar geral. Ele fornece uma abordagem holística, abordando não apenas os sintomas físicos, mas também os aspectos psicológicos, sociais e emocionais de viver com uma doença rara. **Ao integrar os cuidados paliativos em sua jornada de tratamento**, os pacientes e suas famílias podem encontrar conforto, apoio e orientação ao longo dos diferentes estágios de sua doença. > **Eu me considero uma convidada privilegiada que tem a honra de caminhar ao lado dos pacientes em um trecho de sua jornada, ajudando a otimizar sua experiência nesse trajeto.** > > Danielle Chammas Em seu trabalho delicado e compassivo, Danielle assume a tarefa de acompanhar pacientes em sua jornada final, elaborando narrativas que transcendem o limiar entre a vida e a morte. Danielle não é apenas uma médica habilidosa; ela é uma artista da alma. Sua abordagem única inclui um envolvimento profundo com seus pacientes, ouvindo suas histórias, sonhos e medos mais profundos. Ela entende a importância de se respeitar a individualidade de cada pessoa e acredita que, compartilhando histórias, podemos encontrar significado mesmo nos momentos mais desafiadores. Com notável sensibilidade, Danielle transforma as experiências dos pacientes em histórias cheias de compaixão, amor e aceitação. Ela se esforça para criar um espaço onde a dor e a beleza da vida possam coexistir harmoniosamente. Suas narrativas servem como uma ponte suave entre o mundo terreno e a nova realidade que aguarda os pacientes: a morte. ![](https://mlzfzsux7b5d.i.optimole.com/w:446/h:251/q:mauto/f:best/ig:avif/https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2023/06/undraw_notebook_re_id0r.svg) Ao longo de sua carreira, Danielle testemunhou profundas transformações ao caminhar ao lado daqueles que confrontam sua própria [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/). Sua capacidade de criar um ambiente seguro e estimulante permite que os pacientes expressem suas emoções mais íntimas, enquanto ela os orienta habilmente a aceitar e abraçar sua jornada final. Danielle nos convida a refletir sobre a fragilidade da vida e a importância de cultivar relacionamentos significativos. Ela nos lembra que, mesmo no final, há espaço para a conexão humana, para encontrar conforto e compreensão mútua. Seu trabalho é um testemunho da resiliência e força do espírito humano. Neste texto sensível publicado recentemente na The Lancet, Danielle nos presenteia com a sabedoria que adquiriu ao enfrentar a morte de frente. ## Abraçar a Impermanência: O Ritual Sagrado das Mandalas de Areia e a Beleza do Desapego Assista a este vídeo esclarecedor sobre as mandalas de areia tibetanas e seu simbolismo.As mandalas de areia são um ritual budista tibetano usado para curar a comunidade e o meio ambiente. Mandala é um termo sânscrito que significa “recipiente de essência” e representa um círculo sagrado que incorpora a essência sagrada. Originalmente, pedras e gemas em pó eram usadas, mas hoje o mármore triturado é usado para criar a mandala de areia. A mandala é criada por monges que passam por cinco anos de treinamento para dominar a arte precisa de extrair areia de funis de cobre em intrincados desenhos geométricos. A criação da mandala envolve orações e meditação para invocar a presença do Buda da Medicina e convidar o poder de cura, e acredita-se que cada grão de areia dá uma bênção. A impermanência da mandala reflete uma importante crença budista na natureza transitória da vida. **Ao final da cerimônia, a mandala de areia é deliberadamente destruída. Esse ato simboliza a impermanência da vida e reforça a crença budista de que o apego às coisas materiais leva ao sofrimento.** A destruição da mandala representa o desapego e o retorno aos elementos. A areia é frequentemente coletada e dispersa, como em um corpo de água próximo, para espalhar as bênçãos e a energia de cura para o ambiente mais amplo. # Histórias que contamos a nós mesmos **Por Danielle Chammas**[1](#footnote_1_44695 "Divisão de Medicina Paliativa, Universidade da California, San Francisco") ![](https://mlzfzsux7b5d.i.optimole.com/w:347/h:299/q:mauto/f:best/ig:avif/https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2023/06/undraw_doctors_p6aq.svg) Em meio a uma profusão de gesticulações e expressões vocais alegres, ela permaneceu imóvel, com as mãos fechadas como uma estátua, a boca fechada e os olhos bem abertos. “Fiquei com muito medo, mamãe”, refletiu minha filha depois do concerto da escola, “muito assustada.” Como mãe de três filhos e médica de cuidados paliativos, não é incomum eu estar cercada por sentimentos difíceis. Eu honrei a verdade desses sentimentos – “Parece que você se sentiu muito assustada lá no palco.” “Eu era a pior criança de toda a classe, mamãe”, ela continuou. “Todo mundo provavelmente desejou que eu não estivesse lá porque eu não era boa e não era corajosa.” Foi aqui, no sentido que atribuiu, que residiu a oportunidade de eu influenciar o enredo da sua história. “Na verdade, foi porque você estava com tanto medo que eu sabia o quão incrivelmente corajoso era para você apenas estar naquele palco. Eu me pergunto se você sabe o quão orgulhosa isso me deixou?” Naquela noite, escrevemos uma história sobre uma garotinha cujo grande medo lhe deu a chance de ser corajosa. As histórias têm poder. As narrativas mudaram sociedades, travaram guerras e escreveram a história. Mesmo dentro de nossas mentes individuais, dentro de nossa psique, esse poder é verdadeiro. Alguns podem argumentar que experimentamos a vida como uma série de eventos que acontecem conosco. Talvez,porém, sendo mais precisos, experimentamos a vida como a tessitura de histórias que contamos a nós mesmos sobre os eventos que acontecem. No campo dos cuidados paliativos, pacientes e familiares não estão apenas vivenciando o fim da vida ou a perda de um ente querido. Eles estão escrevendo histórias sobre o fim de *suas* vidas, escrevendo histórias sobre a perda de *seus* entes queridos. Como os médicos podem se tornar seus aliados criativos, oferecendo apoio positivo enquanto escrevem suas histórias? E como os clínicos podem fazer isso de uma forma que honre sua experiência, honre sua voz como autor, sem invalidar inadvertidamente suas verdades? > **Experimentamos a vida como a tessitura de histórias que contamos a nós mesmos sobre os eventos que acontecem.** A esposa de um dos meus pacientes veio à minha clínica não faz muito tempo. Ela estava sacrificando muito em sua própria vida para atender incansavelmente às importantes necessidades de cuidados de seu marido doente. O tema da história que ela contou, no entanto, era de profunda culpa por não poder fazer mais, por nunca se sentir bem o suficiente. Ela era, ao que parece, uma auto-narradora bastante impiedosa. Enquanto nos sentávamos juntas e mantínhamos a profundidade de seus sentimentos em conjunto, reescrevemos uma história alternativa; a história da devoção de uma esposa enquanto ela tentava caminhar por uma estrada incrivelmente difícil com a pessoa mais querida para ela. Outro narrador severo visitou recentemente meu consultório. Depois de uma vida inteira de feroz independência e autossuficiência, meu paciente optou por sofrer sozinho. Ele havia se convencido de que confiar nos outros era um ato de fraqueza. Passamos um tempo lamentando as profundas perdas causadas por sua doença. Trabalhamos para manter a dialética de que uma pessoa pode ser forte e aceitar ajuda, sem que uma coisa negue a outra. À medida que abrimos espaço para que ambas as verdades existissem em uma narrativa, uma nova história se tornou possível para ele. Inúmeras pessoas procuram os clínicos: filhos, filhas, pais, parceiros, todos autores de suas próprias histórias internas. Moldados pela psicologia pessoal e por uma vida inteira de experiências, cada um desses narradores chega até nós com um tom, voz e perspectiva únicos. Com cada pessoa, os clínicos trabalham tanto para honrar suas verdades quanto para ajudar a refinar suas histórias da maneira que melhor lhes servir. Os clínicos estão influenciando sua escrita, mesmo quando não têm consciência disso. As histórias são construídas por meio do encadeamento de palavras e, a cada comentário que os médicos fazem, a cada frase proferida, palavras são oferecidas aos pacientes e familiares – palavras que eles podem pegar e costurar na escrita existente em suas mentes. Alguém é um paciente, uma vítima, um sobrevivente, um fardo? O que significa ser um lutador? Fazer tudo? Desistimos de um ente querido ou honramos sua dignidade? Escolhemos não ressuscitar ou escolhemos permitir uma morte natural? Intencionalmente ou não, os clínicos costumam ser uma importante fonte de vocabulário da qual esses escritores se valem. Com cada escolha de palavras, os clínicos afetam as narrativas, e algumas palavras exercem um poder particular. “***Apenas***”, por exemplo, tem o poder de diminuir. Como alguém se sente encaixotado quando sua identidade se transforma em ***apenas*** um paciente, ***apenas*** um diagnóstico; quando o hospítal se torna ***apenas*** sobre a morte, em vez de se viver os últimos dias ao máximo? Talvez a palavra mais poderosa usada em cuidados paliativos seja uma das aparentemente mais inócuas, uma simples conjunção: ***E***. ***E*** é o alicerce por meio do qual as histórias podem ser co-criadas com os pacientes. ***E*** é a ferramenta com a qual se pode criar espaço para que mais de uma parte da experiência de um paciente seja considerada verdadeira ao mesmo tempo. Isso, por sua vez, pode colocá-los em contato com uma verdade maior, um todo mais completo e autêntico, que costuma estar longe de ser simples. Que os pacientes possam sentir esperança e medo, força e vulnerabilidade, sozinhos e conectados, perda e crescimento, fortalecidos e impotentes, gratos e frustrados… tudo ao mesmo tempo. Que os humanos são todos, em última análise, vivos e mortos. ***E*** permite que os médicos honrem a narrativa de um paciente e, ao mesmo tempo, ajudem-nos a fazer o trabalho de processar, integrar e aceitar suas circunstâncias. Os clínicos podem gentilmente oferecer aos autores a possibilidade de substituir as conjunções ***ou*** e ***mas*** em suas narrativas por ***e***. “Esperamos sinceramente que este tratamento funcione, ***e*** é assustador considerar a possibilidade de que não…” ou “Uma vida sem ele é completamente impensável, ***e*** você seguirá esta jornada um passo de cada vez…” As histórias permitem a integração da perda, do medo e do sofrimento na vida de uma pessoa. Eles se tornam o veículo através do qual os médicos podem ajudar os pacientes a redefinir o que esperam (em vez de perder o contato com a esperança). Os médicos podem ajudar os pacientes desesperados a ver um caminho que honre a esperança, mesmo que nenhum dos caminhos disponíveis seja uma opção que eles gostariam de escolher. Uma mãe que daria tudo para ficar com seus filhos pode encontrar uma nova esperança na jornada de prepará-los para sua morte e criar um legado para eles. Um paciente que tem medo de morrer pode mudar os temas de sua história antecipatória sobre a morte, refletindo com seus médicos sobre o que eles mais esperam quando imaginam essa morte. É com histórias que os clínicos podem ajudar os pacientes a encerrar suas vidas. “Eu fui cuidada?” “Eu importava?” Do outro lado da morte, os médicos podem recorrer a essas mesmas histórias para ajudar as famílias enquanto escrevem seus próprios relatos de como foi a morte, narrativas que colorirão sua memória para sempre. Muitas partes da trama estão fora do controle dos pacientes. E, no entanto, as histórias contadas sobre essas experiências estão sendo escritas perpetuamente. Às vezes, os clínicos são co-autores, ajudando a escolher as palavras com as quais são elaboradas. Às vezes, os clínicos são editores, refletindo sobre os temas maiores, o significado, a identidade dos personagens. Chega um ponto em qualquer escrita quando uma história se encaixa como deveria. Não são necessários mais ajustes. Na verdade, alguns pacientes apresentam histórias escritas exatamente como eles gostariam. É nesses momentos que os clínicos assumem um dos nossos papéis mais importantes, o de audiência, de ouvidos que escutam, testemunham e honram uma história. Com uma presença autêntica, os clínicos comunicam às pessoas que suas histórias, tanto as partes mais brilhantes quanto as mais sombrias de suas jornadas, importam e valem a pena. Em um campo onde tanto está fora de nosso controle, as histórias podem não mudar os eventos, mas certamente podem mudar vidas de modo profundo. --- Divisão de Medicina Paliativa, Universidade da California, San Francisco Fonte: Journal of American Medical Association (JAMA). Publicado online em 2 de junho de 2023. doi:10.1001/jama.2023.8543. Tradução livre de Cláudio Cordovil. 1. Divisão de Medicina Paliativa, Universidade da California, San Francisco \[[↩](#identifier_1_44695)\] **Categorias:** Doce de Letra --- ### [Dinâmica das Avaliações de Tecnologias em Saúde merece exame](https://academiadepacientes.com.br/dinamica-das-avaliacoes-de-tecnologias-em-saude-merece-exame/) **Published:** junho 12, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** As ATS são cruciais na definição da eficácia, segurança e eficiência de tecnologias médicas. Contudo, pouco se faz para analisar a dinâmica destes colegiados. **Content:** Recentemente, deparei-me [com um artigo fascinante](https://academiadepacientes.com.br/avaliacao-de-tecnologias-em-saude-so-evidencias-contam/) que aborda a dinâmica das [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS). As ATS, como você sabe, desempenham um papel crucial na determinação da eficácia, segurança e [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) de tecnologias médicas e sua inclusão nos sistemas de saúde. O texto destaca a importância de compreender como os comitês de avaliação funcionam, a influência do presidente do comitê e o formato das reuniões de avaliação. ## 💊O artigo, em pílulas ✅[Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) são essenciais para decidir a inclusão de tecnologias médicas nos sistemas de saúde. ✅A dinâmica dos comitês de avaliação é crucial para o resultado das avaliações. ✅O presidente do comitê desempenha um papel crítico na moldagem das dinâmicas do grupo. ✅O formato da reunião de avaliação pode afetar a tomada de decisão. ✅Há pouca pesquisa sobre como esses fatores influenciam as ATS na prática. ✅A falta de recursos e incentivos dificulta a pesquisa independente nessa área. ## 📒Resumindo A compreensão da dinâmica das [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) é fundamental para melhorar o processo e a qualidade das recomendações. Embora haja reconhecimento da importância desses fatores influentes, há uma falta de pesquisa empírica nessa área. Mais estudos são necessários para identificar boas práticas e áreas de melhoria, fortalecendo assim o processo de ATS. Isso garantirá recomendações mais transparentes, consistentes e baseadas em evidências, contribuindo para sistemas de saúde equânimes e sustentáveis. Para ler o artigo a que me refiro, [clique aqui](https://academiadepacientes.com.br/avaliacao-de-tecnologias-em-saude-so-evidencias-contam/). **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Avaliação de tecnologias em saúde: só "evidências" contam?](https://academiadepacientes.com.br/avaliacao-de-tecnologias-em-saude-so-evidencias-contam/) **Published:** junho 12, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** As decisões sobre os tipos de serviços de saúde e medicamentos cobertos pelos planos de saúde e sistemas públicos de saúde podem desencadear debates políticos ferozes e, às vezes, protestos públicos diretos. **Content:** As decisões sobre os tipos de serviços de saúde e medicamentos cobertos pelos planos de saúde e sistemas públicos de saúde podem desencadear debates políticos ferozes e, às vezes, protestos públicos robustos. 🏃🏃🏃**Resumo do artigo (para quem está com pressa)** 🏃🏃🏃 1. **Decisões sobre Cobertura de Saúde e Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS):** - A tomada de decisões sobre cobertura de serviços e medicamentos em seguros de saúde pode gerar debates acalorados. - A ATS é adotada por muitos países para revisar evidências relevantes e tomar decisões justas e baseadas em valor. 2. **Ênfase no Rigor Metodológico das ATS**: - Há um foco intenso na aplicação consistente de critérios e métodos na ATS. - Espera-se que esse processo resulte em posições consistentes sobre a adoção de intervenções de saúde. 3. **Outros Fatores que Influenciam as Recomendações:** - Além de diferenças nos métodos de análise de dados clínicos e econômicos, outros fatores podem contribuir para a variabilidade das recomendações. - Aspectos como a estrutura, composição, papéis e dinâmica dos comitês de avaliação podem influenciar as conclusões e recomendações. 4. **Subestimação da Influência dos Fatores Sociais e Psicológicos**: - Fatores como dinâmicas interpessoais, traços individuais e vieses dos membros do comitê podem afetar as recomendações da ATS. - A influência do presidente do comitê e o formato das deliberações também são importantes, mas pouco estudados. 5. **Importância de Compreender a Dinâmica das ATS:** - É fundamental compreender como a estrutura do comitê, a composição, o processo de avaliação e as deliberações podem impactar a qualidade e consistência das recomendações. - Pesquisas adicionais são necessárias para explorar esses aspectos e fornecer diretrizes para os governos ao estabelecerem novas agências de ATS. 6. **Características Desconsideradas da Dinâmica das ATS**: - O tamanho e a composição do comitê podem influenciar as deliberações e a consideração de perspectivas qualitativas e da participação pública. - A dinâmica do comitê e o papel do presidente desempenham um papel importante na tomada de decisões. - O formato da reunião de avaliação, incluindo a transparência do processo, também é relevante. 7. **Reflexões sobre a Dinâmica das ATS e a Pesquisa:** - A influência desses fatores nas recomendações da ATS ainda é pouco investigada. - Comparar os processos de diferentes órgãos de ATS e conduzir estudos comparativos pode fornecer *insights* valiosos. - A pesquisa também pode apoiar a implementação de ATS em países de baixa e média renda. 8. **Próximos Passos:** - As ATS devem explorar sua própria composição e processos para entender a variabilidade entre os comitês. - Mais estudos comparativos são necessários para avaliar e catalogar aspectos da composição, formato e modelos deliberativos das ATS. - Pesquisas devem ser realizadas ao introduzir novos processos de ATS em países de baixa e média renda, considerando o impacto na qualidade e nos recursos necessários. # A dinâmica da avaliação de tecnologias em saúde: trata-se apenas de evidências? por **Daniel Ollendorf** ((**Dan Ollendorf** é Diretor de Avaliação de Valor e Iniciativas de Saúde Global no CEVR da Tufts University Medical Center. Especialista reconhecido em avaliação de tecnologias em saúde, suas pesquisas incluem o uso de ATS em países de baixa/média renda e o aprimoramento de ferramentas de avaliação de valor. Com 30 anos de experiência em saúde, Dan tem ampla experiência em [revisões sistemáticas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisoes-sistematicas/), análise de decisões e colaboração com [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/). Ele possui doutorado em epidemiologia clínica e é autor de mais de 60 artigos científicos.)) e **Carleigh Krubiner**[1](#footnote_1_44685 "Carleigh Krubiner é uma bioeticista e pesquisadora associada no Center for Global Development. Seu trabalho foca em questões éticas relacionadas à equidade no desenvolvimento e entrega de intervenções de saúde em países de baixa e média renda. Ela publicou amplamente em periódicos acadêmicos e sua pesquisa abrange temas como alocação de vacinas COVID-19 e impactos indiretos da pandemia. Krubiner possui doutorado em Políticas de Saúde e Bioética pela Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health.") **Índice do artigo** - [Recursos subestimados da dinâmica de ATS](#aioseo-recursos-subexaminados-da-dinamica-hta) - [Tamanho e composição do comitê](#aioseo-tamanho-e-composicao-do-comite) - [Dinâmica do comitê e papel do presidente](#aioseo-dinamica-do-comite-e-papel-do-presidente) - [Formato da Reunião de Avaliação e Tomada de Decisão](#aioseo-formato-da-reuniao-de-avaliacao-e-tomada-de-decisao) - [Algumas reflexões sobre a dinâmica das ATS e o cenário da pesquisa](#aioseo-algumas-reflexoes-sobre-a-dinamica-da-ats-e-o-cenario-da-pesquisa) - [Próximos passos](#aioseo-proximos-passos) À luz do espaço político e emocionalmente carregado em que essas decisões de cobertura devem ser tomadas, muitos países adotaram uma abordagem conhecida como avaliação de tecnologias em saúde (ATS) para revisar as evidências relevantes por meio de um processo sistemático e padronizado para o estabelecimento de prioridades de saúde que promova a equidade e bom custo-benefício. Embora existam várias definições de ATS e diferentes abordagens para considerar evidências sobre eficácia clínica, economia, valores sociais e ética, há uma ênfase universal na geração de recomendações transparentes e baseadas em evidências para decisões de cobertura de saúde. A ATS, conduzida por órgãos governamentais ou quase-governamentais na maioria dos países de alta renda e em um número crescente de países de baixa e média renda, tornou-se uma etapa crítica para preços, [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) e acesso. Tendo em vista esses objetivos, justificadamente tem havido um grande foco na tentativa de imbuir o processo de ATS com rigor metodológico e aplicação consistente dos mesmos critérios em todas as intervenções de saúde. Como resultado, podemos esperar que tal processo produza posições relativamente consistentes sobre quando adotar certos tipos de intervenções de saúde, tanto de uma perspectiva de consistência interna dentro de um único órgão de ATS, quanto entre organizações de ATS com contextos, critérios e critérios relativamente semelhantes. e métodos. No entanto, de acordo com a maioria dos dados comparativos coletados até o momento, esse não é o caso, mesmo quando as comparações se concentram em países com sistemas de saúde semelhantes ou proximidade geográfica. Possíveis explicações para a variabilidade nesses estudos incluíram diferenças nas prioridades domésticas, métodos para análise de dados clínicos e/ou econômicos e ponderação de diferentes aspectos da evidência. Mas essas são as únicas explicações? Diferenças mais sutis, como variação na estrutura, associação, funções e dinâmica de grupo dos comitês independentes encarregados de avaliar as evidências, contribuem para diferenças nas conclusões e recomendações? E os fatores sociais, políticos ou mesmo psicológicos? Seria ingênuo considerar as avaliações da ATS imunes à influência potencial da dinâmica interpessoal, das características e preconceitos individuais dos membros e do formato das deliberações sobre o resultado das avaliações. No entanto, a exploração de como esses fatores podem afetar as recomendações continua a ser um aspecto pouco estudado da ATS. Certamente, não existe um único método ou diretriz comum para a filosofia, governança ou estrutura da ATS – na verdade, uma revisão recente concluiu que há uma escassez de melhores práticas documentadas sobre esses aspectos. Então, o que isso significa para a ATS, que se baseia em padrões para quase tudo o mais que faz em nome da justiça e da equidade? À medida que mais países avançam para introduzir a ATS como um componente-chave de sua estratégia de UHC, e os países com órgãos de ATS existentes revisitam seus processos, é extremamente importante entender melhor como a estrutura do corpo de ATS – os membros e os processos de avaliação e deliberação – pode afetar a qualidade e a consistência das recomendações da ATS. Abaixo , descrevemos um conjunto de recursos que podem modificar a forma como as evidências alimentam o processo de ATS para informar as decisões de cobertura de saúde, destacando onde são necessárias mais pesquisas. ## Recursos subestimados da dinâmica de ATS ### Tamanho e composição do comitê Certamente não somos os primeiros a observar que o número e o tipo de pessoas envolvidas no processo de avaliação e os interesses que trazem à mesa têm claramente o potencial de moldar a direção das deliberações e decisões sobre tecnologias de saúde. Isso é especialmente verdadeiro quando os processos de avaliação e as regras de decisão são mais flexíveis, permitindo a consideração de outros fatores não capturados diretamente pela evidência clínica ou cálculo de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/). Esses aspectos também podem influenciar como as evidências qualitativas e a participação pública alimentam as avaliações. A inclusão do público leigo, que se tornou cada vez mais comum, traz diferentes perspectivas para o processo de deliberação – mas apenas se as evidências forem adequadamente acessíveis e se a dinâmica do comitê oferecer uma plataforma adequada para que essas perspectivas sejam ouvidas. Por exemplo, a inclusão de um membro leigo em um comitê de 25 pessoas composto por médicos, economistas da saúde e especialistas científicos pode ser vista como [tokenismo](https://academiadepacientes.com.br/glossary/tokenismo/) – [tokenismo](https://academiadepacientes.com.br/glossary/tokenismo/) que provavelmente não produziria muito impacto de sua inclusão na recomendação final (para não mencionam o pensamento falho de que um único indivíduo poderia representar autenticamente os diversos interesses de todo um grupo de partes interessadas). Por outro lado, a super-representação de um determinado tipo de parte interessada pode desviar o foco das deliberações para certos critérios – seja inovação, [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) alocativa, uso compassivo, etc. – sem a devida consideração de outros valores e evidências importantes. Apesar do amplo reconhecimento de que o eleitorado é importante, não há boas referências para entender qual deve ser o tamanho ideal ou a distribuição das partes interessadas nos comitês de avaliação. Uma análise crítica desses aspectos seria útil não apenas para informar o que produz avaliações de alta qualidade, mas também como entrada para os governos avaliarem os recursos necessários para estabelecer novas unidades de ATS em apoio aos seus objetivos de cobertura universal de saúde. ### Dinâmica do comitê e papel do presidente Além de considerar quantas e quais tipos de pessoas estão incluídas em um comitê de avaliação, a dinâmica específica de como esses membros se envolvem uns com os outros em discussões e deliberações pode impactar substancialmente o resultado desses esforços. Pode ser importante entender a atenção às vozes dominantes, a natureza das respostas e desacordos e o nível geral de conforto dos membros do comitê para falar abertamente, principalmente quando os processos deliberativos visam posições de consenso em vez de votos majoritários. O papel do presidente do comitê também pode desempenhar um papel crítico na formação da dinâmica do grupo, mitigando o comportamento perturbador quando ele surge e trabalhando para trazer vozes sub-representadas. Mas o presidente também pode ter oportunidades adicionais para expressar seus próprios pontos de vista e preconceitos, implícita ou explicitamente. Até o momento, pouca investigação empírica explorou as maneiras pelas quais os presidentes dos comitês influenciam o fluxo e o foco das deliberações, ou como diferentes formatos de reuniões de avaliação podem contribuir para a influência potencial dos presidentes (para o bem ou para o mal). ### Formato da Reunião de Avaliação e Tomada de Decisão Isso nos leva à reunião em si e como a estrutura e o formato contribuem para o resultado da avaliação. A literatura é especialmente escassa no que diz respeito a este tópico, mas levanta muitas questões. Importa quanto da reunião é aberta ou fechada ao público, e se há um papel para as partes interessadas externas apresentarem seus pontos de vista e evidências no dia da deliberação? Existem diferenças importantes entre ATS que adotam uma abordagem de votação versus posições de consenso? Existem oportunidades específicas para os membros dos comitês apresentarem opiniões divergentes? Qual é o grau de transparência do processo em relação às informações utilizadas, ao conteúdo das deliberações e à divulgação de potenciais conflitos de interesses, e como isso é equilibrado com o tratamento de informações confidenciais e/ou proprietárias? Além disso, observamos diferenças em como os comitês lidam com as deliberações quando o resultado é uma recomendação em vez de uma decisão obrigatória? É claro que todas essas questões estão relacionadas a componentes formais de reuniões, mas as interações informais também podem desempenhar um papel. Por exemplo, os membros do público podem ter a oportunidade de abordar os membros do comitê durante os intervalos das reuniões em alguns ambientes, enquanto os comitês são isolados em outros. ## Algumas reflexões sobre a dinâmica das ATS e o cenário da pesquisa Então, quanto esses elementos variam na prática? Conforme observado acima, apesar do reconhecimento desses fatores de influência, tem havido muito pouca investigação empírica sobre como eles variam entre os órgãos de ATS e a natureza dos impactos que eles têm nas recomendações. À luz dessas lacunas, queríamos refletir sobre nossas próprias experiências para considerar possíveis impactos e áreas para estudos posteriores. Um de nós \[Dan Ollendorf\] foi ex-diretor científico do Instituto de Revisão Clínica e Econômica dos EUA (ICER), um órgão privado de ATS que, de várias maneiras, foi inspirado pela abordagem adotada pelo Instituto Nacional de Saúde e Excelência em Cuidados da Inglaterra ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)), o órgão ATS mais amplamente reconhecido em todo o mundo. Apesar de suas semelhanças, existem algumas diferenças importantes no processo deliberativo entre as duas organizações, conforme ilustrado na tabela abaixo. Características do processo[NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) ICERPagador/Comitê do Setor ParticipaçãoPagador: Sim Indústria: SimPagador: apenas sem direito a voto Indústria: NãoResultado da deliberaçãoConsenso (voto só em último caso)Voto da maioriaPapel do líderGerenciar agenda Facilitar a discussão Liderar a deliberação e o consensoGerenciar a agendaDeliberaçãoPrivada (público em geral dispensado)PúblicaDados de 2019. Eventualmente algo pode ter mudado nestes processosComo observamos, os efeitos de diferenças como essas nos resultados da deliberação foram pouco estudados. À primeira vista, no entanto, eles certamente têm o potencial de afetar a dinâmica do comitê de maneiras importantes. Por exemplo, a falta de participação robusta da indústria e do pagador na deliberação pode impedir uma discussão franca e honesta sobre a implementação ou os desafios de acesso. Por outro lado, os membros do comitê podem agir de maneira muito diferente durante as deliberações privadas em comparação com a exibição pública dessas discussões. Além de comparar os processos usados ​​pelos órgãos de ATS existentes, há novas oportunidades para explorar esses aspectos por meio de pesquisas para apoiar uma aceitação mais ampla da ATS em países de baixa e média renda. Como os LMICs buscam o estabelecimento de órgãos e processos de ATS, há espaço para experimentação e estudo observacional prospectivo. Por exemplo, um de nós \[Carleigh Krubiner\] coliderou um projeto em um MIC que usa uma metodologia de “comitês de avaliação ATS simulados” para examinar vários aspectos de uma abordagem ATS que pode ser adequada ao contexto. A equipe de pesquisa realizará cinco reuniões simuladas de comitês em várias partes do país, coletando dados qualitativos sobre o uso da estrutura de critérios de decisão, bem como sobre a dinâmica de grupo nas cinco reuniões-piloto. Todos os grupos avaliarão uma intervenção de saúde constante, com a mesma informação alimentando a avaliação. Isso permitirá que a equipe de pesquisa examine mais detalhadamente os fatores de influência que variam entre diferentes comitês simulados. Este é apenas um exemplo de como os países e parceiros de pesquisa podem incorporar a pesquisa em atividades de apoio ao desenvolvimento de processos e instituições de ATS. ## Próximos passos Claramente, não podemos tomar como certo os vários fatores que contribuem para as recomendações das ATS além da própria evidência. Mas atualmente temos uma compreensão pobre de como esses fatores influenciam as decisões para melhor ou pior e o que isso significa para a criação de processos de ATS justos e eficazes. Aqui estão algumas sugestões para gerar dados empíricos em pesquisas sobre o tema: ✅ Órgãos amadurecidos de ATS devem explorar sua própria composição e processos, examinando a variabilidade entre diferentes comitês, bem como os impactos das mudanças no processo e na composição ao longo do tempo ✅ Mais trabalho comparativo deve ser feito entre os órgãos de ATS para avaliar e catalogar aspectos da composição, formato e modelos deliberativos da ATS, especialmente entre iniciativas de vários países que usam insumos de evidências semelhantes (por exemplo, a Rede Europeia de Avaliação de Tecnologia em Saúde, o Grupo BeNeLuxA) ✅ À medida que novos processos de ATS são desenvolvidos e introduzidos em LMICs, pesquisas devem ser realizadas para entender as possíveis implicações de diferentes modelos de avaliação e comitê na qualidade da avaliação e nos requisitos de recursos --- Fonte: [Center for Global Development](https://www.cgdev.org/blog/dynamics-health-technology-assessment-it-just-about-evidence). Tradução livre de Cláudio Cordovil 1. **Carleigh Krubiner** é uma bioeticista e pesquisadora associada no Center for Global Development. Seu trabalho foca em questões éticas relacionadas à equidade no desenvolvimento e entrega de intervenções de saúde em países de baixa e média renda. Ela publicou amplamente em periódicos acadêmicos e sua pesquisa abrange temas como alocação de vacinas COVID-19 e impactos indiretos da pandemia. Krubiner possui doutorado em Políticas de Saúde e Bioética pela Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health. \[[↩](#identifier_1_44685)\] **Categorias:** Artigos --- ### [Novidade: Testes genéticos para casais que querem engravidar](https://academiadepacientes.com.br/novidade-testes-geneticos-para-casais-que-querem-engravidar/) **Published:** junho 10, 2023 **Author:** Salmo Raskin **Content:** Os avanços no conhecimento do nosso genoma não param de trazer novidades para melhorar a qualidade de vida das pessoas. O mais novo progresso é o Teste de Compatibilidade Genética para Casais que planejam engravidar. Trata-se de um exame para analisar centenas de genes e com isto tentar determinar o risco de um casal vir a ter filhos com doenças genéticas hereditárias recessivas graves e de início na infância. > **O exame se baseia em antigo conhecimento da genética de que portadores de mutações em uma única cópia de um gene recessivo são pessoas saudáveis, mas quando uma pessoa tem as duas cópias alteradas do mesmo gene recessivo, tem doenças genéticas** O teste se baseia em antigo conhecimento da genética de que portadores de mutações em uma única cópia de um gene recessivo são pessoas saudáveis, mas quando uma pessoa tem as duas cópias alteradas do mesmo gene recessivo, tem doenças genéticas. Um casal saudável passa a vida toda sem saber se possui estas mutações e quando descobre, geralmente é através do diagnóstico de um filho com a doença. Mas agora é possível identificar estes casais em risco, antes da gestação. Aqueles casais em que o teste apontar alto risco podem utilizar estratégias para que o filho não venha a ter centenas de doenças graves, entre elas a fibrose cística, atrofia muscular espinhal e fenilcetonuria, ou optar por correr os riscos de maneira informada. Este tipo de teste tem indicação para todo casal em idade reprodutiva independente de terem ou não um histórico de doença hereditária na família, mais principalmente para: - casais que tiveram filhos com doença genética de causa não esclarecida, - casais que são primos entre si, - casais que em processo de reprodução assistida recebem óvulos ou sêmen de doadores que foram previamente testados, - e casais pertencentes a certos grupos étnicos nos quais doenças recessivas são mais frequentes, como por exemplo os judeus, descendentes de povos mediterrâneos, afrodescendentes, e membros de comunidades geograficamente isoladas. É um equívoco achar que este teste não é necessário se um casal não tiver histórico familiar conhecido de um distúrbio genético, visto que cerca de 90% das pessoas que têm ao menos um gene alterado relacionado a doença recessiva, não têm histórico familiar conhecido daquela doença. Fazendo um teste de compatibilidade genética amplo, o risco de detectar ao menos uma variante genética é de cerca de 67% em cada pessoa, sendo que em média o teste detectará que cada pessoa tem uma cópia alterada de 2 a 3 genes. Cerca de 5% dos casais carregarão ao menos uma variante alterada no mesmo gene e estarão em risco elevado de ter filhos com [doenças genéticas recessivas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/doencas-geneticas-recessivas/) graves de início na infância. Em 95% dos casais que serão testados, o resultado do teste servirá para tranquilizar. O teste deve ser feito dentro do contexto de um Aconselhamento Genético, antes e depois de realizar o exame, para que o casal saiba a utilidade, as limitações e as possíveis implicações do resultado. A existência do teste não pode ser utilizada para pressionar casais a realizá-lo e não deve ser utilizado para direcionar (muito menos obrigar) os casais em risco a não ter filhos. Deve sim servir para tranquilizar a maioria dos casais, e permitir que aqueles nos quais é detectado um alto risco possam fazer suas escolhas reprodutivas informados, incluindo: - Optar por não ter filhos, - adotar, - realizar diagnóstico na gestação ou logo ao nascimento, - fertilização in vitro com diagnóstico genético embrionário pré-implantação, - fertilização in vitro com óvulo de outra mulher ou espermatozoide de outro homem, - implantação de embrião doado, - ou simplesmente optar por ter um filho naturalmente. Um resultado normal deste teste genético não elimina a possibilidade de casais virem a ter um filho com condições hereditárias, mas reduz muito o risco. A disponibilidade deste teste não se constitui em um “check-up genético” do casal, mas é um dos maiores avanços da genética reprodutiva. --- Salmo Raskin é médico geneticista. Diretor do Genetika Centro de Aconselhamento e Laboratório de Genética, em Curitiba. Fonte: [O Globo](https://oglobo.globo.com/blogs/receita-de-medico/post/2023/06/teste-genetico-para-casais.ghtml) **Categorias:** Artigos --- ### [Além dos números: o futuro da Avaliação de Tecnologias em Saúde para doenças ultrarraras](https://academiadepacientes.com.br/alem-dos-numeros-o-futuro-da-avaliacao-de-tecnologias-em-saude-para-doencas-ultrarraras/) **Published:** maio 7, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Decidir se um sistema de saúde deve pagar milhões por um remédio que vai beneficiar dezenas de pacientes é um problema real, sem resposta fácil. Não é questão de frieza ou de cinismo — é que os recursos são limitados e as escolhas têm consequências para todo mundo que depende do sistema. É nesse contexto que a Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) importa. Ela existe para estruturar essas decisões, que de outra forma seriam tomadas por pressão política, mídia ou ação judicial. ## **O que define “ultrarrara”** No Brasil, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) usa o limiar de 1 caso para cada 50.000 pessoas — o mesmo adotado pela Austrália, Inglaterra e Escócia para acionar vias de avaliação diferenciadas. Na prática, isso significa populações tão pequenas que fica impossível montar um ensaio clínico decente. Estudos observacionais, grupos de comparação inexistentes, desfechos incertos. É com isso que se trabalha. ## **Por que a ATS convencional não resolve** A ATS padrão pergunta: o tratamento funciona, é seguro e vale o preço? Para doenças comuns, isso funciona. Para ultrarraras, os quatro problemas são estruturais: Não há evidência robusta — o número de pacientes é pequeno demais para gerar dados confiáveis. Não se conhece bem a história natural da doença, então prever benefício a longo prazo é em grande parte especulação. O custo é absurdo por design: mercado minúsculo, tecnologia cara, poucos competidores. E existe a chamada “regra do resgate” — a tendência humana de mobilizar recursos extraordinários quando há um indivíduo identificável em risco de morte, mesmo que isso seja difícil de justificar em termos de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/). ## **O que outros países fizeram** Inglaterra ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)) e Escócia (SMC) criaram rotas separadas para essas tecnologias. Não abandonaram critérios científicos — tornaram-nos mais explícitos e mais abrangentes. Grau de severidade da doença conta mais. Benefício incremental sobre a ausência de tratamento conta mais. A experiência relatada pelos próprios pacientes entra formalmente no processo. Isso não resolve a tensão entre custo e equidade, mas pelo menos deixa claro o que está sendo ponderado e por quê. ## **O caso brasileiro** A incorporação do Zolgensma para AME tipo I foi um divisor de águas. Com custo na casa dos R$ 7 milhões, o acesso foi condicionado a um Acordo de Compartilhamento de Risco: o pagamento ficou atrelado a dados de desempenho real coletados após a incorporação. Não é uma solução definitiva, mas é inteligente — transforma a incerteza em dado coletável, em vez de fingir que ela não existe. Uma análise dos relatórios da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) entre 2015 e 2025 mostra que a comissão já vem fazendo adaptações na prática: aceitando evidências de menor rigor metodológico e interpretando limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) com mais flexibilidade nesses casos. O problema é que isso ocorre de forma implícita, sem metodologia publicada. ## **O que precisa mudar** Quatro coisas, na prática: - **Tornar os critérios explícitos**. Quando as regras são opacas, a decisão parece arbitrária ; e vai parar na Justiça. Transparência não elimina o conflito, mas reduz a judicialização. - **Incorporação condicionada à coleta de dados**. Negar acesso enquanto se espera por evidências que talvez nunca cheguem não é prudência. É inércia. A alternativa é permitir uso com monitoramento rigoroso e reavaliações periódicas. - **Estruturar a participação de pacientes de forma séria.** O “Painel de Perspectiva do Paciente” da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) existe, mas precisa de mais peso formal. Quem vive com a doença tem informação que nenhum ensaio clínico captura. - **Negociar preço com mais músculo**. Acordos de risco compartilhado e compras coordenadas regionalmente ou globalmente são as alavancas disponíveis. Sem isso, qualquer critério metodológico é atropelado pelo preço de etiqueta. O Brasil tem avançado, mas ainda decide sobre doenças ultrarraras com ferramentas pensadas para outras situações. Criar metodologia específica, publicada e debatida publicamente, não é burocracia. É o que distingue uma política de saúde de uma série de decisões casuísticas. O dilema real não vai desaparecer: gastar muito para poucos ou não tratar. Mas é possível enfrentá-lo com critérios mais claros, dados mais confiáveis e menos surpresas para todos os lados. --- *Este post resume os principais achados de uma revisão sistemática e análise de políticas internacionais sobre o tema, visando fomentar o debate sobre o acesso a terapias inovadoras no SUS.* **Categorias:** Editorial 2026, Evidências e Controvérsias --- ### [Conitec: Quando a política de conflito de interesses vira ré](https://academiadepacientes.com.br/conitec-quando-a-politica-de-conflito-de-interesses-vira-re/) **Published:** abril 17, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Associações de pacientes questionam na justiça as regras da Conitec sobre conflito de interesses. Os dados públicos contam uma história diferente da que elas narram. **Content:** A ONG Casa Hunter [anunciou](https://futurodasaude.com.br/associacao-de-pacientes-participacao-conitec/) que vai entrar com mandado de segurança contra as regras de participação das organizações da sociedade civil nas reuniões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). O alvo central é a política de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) da Comissão. As regras impedem o voto de representantes com parentesco com pacientes que podem ser beneficiados pelo tratamento em avaliação, ou que tenham recebido recursos de empresas detentoras das tecnologias em análise. A iniciativa merece ser lida com cuidado. Não porque seja ilegítima questionar o funcionamento de uma instância pública. Mas porque os argumentos apresentados têm problemas sérios, e o contexto em que surgem importa. ## **O argumento jurídico tem um problema estrutural** A estratégia declarada da Casa Hunter é ancorar o mandado de segurança nas súmulas do STF sobre fornecimento de medicamentos não incorporados ao SUS. O raciocínio: se um dos critérios para judicializar é que o medicamento não tenha sido avaliado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) *ou* que haja comprovação de ilegalidade por parte da Comissão, então impedir a participação plena das OSCs configuraria essa ilegalidade. É uma construção engenhosa. Mas inverte a lógica para a qual as súmulas foram criadas. Elas foram construídas justamente para ***restringir*** a judicialização de medicamentos, exigindo que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tivesse avaliado o caso. Usá-las como alavanca para enfraquecer os critérios internos da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é uma operação [retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/) que provavelmente não prosperará no mérito. Mas produz pressão institucional e visibilidade, que é o objetivo real. Faz marola. Não há nada de ilegal nisso. Litigar é um direito. Espernear também. Mas convém revelar o que está acontecendo. O escritor Aldous Huxley sentenciou certa vez: “Algumas vezes é necessário restabelecer o óbvio”. Façamos isso. ## **Os dados dizem outra coisa** O argumento central das associações é que as regras da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) impedem a participação efetiva. Os dados públicos da própria [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) complicam essa narrativa. Desde novembro de 2023, foram abertas 113 seleções para participação de OSCs. Em 42 delas, nenhuma organização se inscreveu. Em outras 25, nenhuma OSC foi selecionada. Isso significa que, em mais da metade dos processos (59%) não houve participação efetiva. O Ministério da Saúde não explica publicamente por quê. As razões podem ser várias: incapacidade organizacional das associações, desconhecimento do processo, sabotagem, ou simplesmente o fato de que muitas entidades avaliaram os requisitos e concluíram que não os atendiam. Cada uma dessas hipóteses conta uma história diferente sobre o problema real. O que os dados não permitem sustentar é a narrativa simples e pueril de que o impedimento vem exclusivamente das regras da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) . Se viesse, as organizações teriam tentado se inscrever e sido barradas, não deixado as vagas em branco. ## **Quem critica a regra e por que isso importa** Há um padrão que merece atenção. É bastante curioso. As organizações mais vocais na crítica às regras de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) tendem a ser exatamente aquelas com maior estrutura institucional . E, portanto, com maior probabilidade de ter parcerias com a indústria farmacêutica, que é uma das principais fontes de financiamento para associações de pacientes no Brasil. Isso não é acusação: é estrutura. É fato. O modelo de financiamento do movimento de pacientes no Brasil, como em outros países, depende em grau variável de recursos industriais. Quem tem esses recursos consegue participar. Quem não tem, não consegue. E a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não é a única causa disso. A advogada da Casa Hunter argumenta que “a regra de conflito de interesse só funciona para um lado”. Que [NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/), sociedades médicas e outros membros também recebem patrocínio da indústria sem o mesmo escrutínio. É uma crítica que tem lá seu fundamento operacional. Mas parcial. A assimetria de critérios entre diferentes tipos de participantes é um problema real de governança que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) deveria endereçar. Mas a solução lógica seria estender os critérios, não relaxá-los. ## **O caso da Febrararas** Um detalhe revelador: a Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas) argumenta que nunca consegue ser selecionada porque os critérios técnicos do CFM para classificação de doenças inviabilizam sua participação como entidade guarda-chuva. Com cerca de 9 mil doenças raras catalogadas na literatura médica, uma federação que representa todas elas simultaneamente não consegue demonstrar especificidade técnica suficiente para nenhum processo em particular. Isso é apresentado como injustiça. Mas há outra leitura possível: uma organização que quer ter acesso transversal a todos os processos da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), independentemente do tema em pauta, acumularia uma influência institucional desproporcionalmente gigantesca. O critério de especificidade técnica existe por uma razão. O problema não é a regra. ## **O que está em jogo** Precisamos admitir. A política de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é imperfeita. A implementação tem falhas reais: o preenchimento do termo no próprio dia da reunião, sem prazo para recurso, é um problema processual legítimo. A obrigatoriedade de que apenas membros da diretoria estatutária possam participar merece debate. Mas por razão diferente da que as associações apresentam: o problema não é que os diretores sejam os próprios pacientes. Isso seria uma garantia, não um obstáculo. O problema, se existe, é quando a organização tem membros com maior qualificação técnica para debater evidências clínicas e econômicas num processo de ATS e a regra impede que sejam eles os representantes. Esse é um argumento que vale examinar. Mas exige dados que o debate atual, tal como posto em *Futuro da Saúde*, não apresenta. No entanto, a referida política representa um dos poucos mecanismos institucionais que tentam separar, dentro do processo de avaliação de tecnologias em saúde, **a voz das pessoas que vivem com as doenças da voz das empresas que vendem os tratamentos**. Quando essa separação é questionada judicialmente por organizações cujo modelo de atuação depende de parcerias institucionais com a indústria, o efeito prático (independentemente da intenção declarada) é enfraquecer esse mecanismo. Isso não significa que as associações estejam erradas em tudo. Significa que a narrativa precisa ser lida inteira, imparcialmente, com os dados disponíveis, e não apenas pelo ângulo que as próprias organizações escolheram iluminar. Quem acompanha o campo das doenças raras de perto sabe que participação real e captura por interesses industriais não necessariamente são a mesma coisa. **Mas também não são automaticamente distintas**. Manter essa distinção clara é, precisamente, o que a política de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tenta fazer. Vale defendê-la, ainda que imperfeita, mesmo quando é incômoda. Imperfeições se corrigem. Defendê-la é defender o SUS. **Categorias:** Editorial 2026, SUS, Governança e Políticas Públicas --- ### [Quem decidiu quais doenças raras valem um direito trabalhista?](https://academiadepacientes.com.br/quem-decidiu-quais-doencas-raras-valem-um-direito-trabalhista/) **Published:** abril 15, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O Ministério da Saúde reconhece que o número de doenças raras é desconhecido — e lista 29 para fins de FGTS, sem critério público. O que o portal oficial revela sobre quem fica de fora. **Content:** > **Para o governo federal, a resposta cabe em 29 linhas de tabela. Ninguém explicou por quê.** ## **Resumo** > O Ministério da Saúde publica, na mesma página institucional, duas informações que não combinam: reconhece que existem mais de 5 mil tipos de doenças raras e disponibiliza uma lista de 29 como referência legal para fins de saque do FGTS. A lei que originou a lista não define o que é doença rara e não fixa critério técnico algum. O padrão verificável na tabela (todas as 29 condições têm protocolo terapêutico aprovado pelo [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) nunca foi declarado como critério oficial. Quem vive com doenças sem protocolo, em geral as mais raras e as menos estudadas, simplesmente não existe para esse direito. A motivação do ato administrativo nunca foi publicada. A contradição está no portal oficial, patente e verificável. Fui ao portal do Ministério da Saúde verificar. Ninguém me contou. A pasta reconhece que o número exato de doenças raras é desconhecido e estima que existam mais de 5 mil tipos diferentes. No mesmo canal institucional em que publica essa informação, o mesmo departamento (a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde – SAES) disponibiliza uma lista de 29 doenças como referência legal para fins de saque do FGTS. A lei que originou essa lista não define o que é doença rara, não fixa critério técnico algum e delega ao Ministério o preenchimento dessa lacuna. O Ministério a preencheu com 29 condições. Nunca explicou o porquê de escolher estas e não outras. A lista existe porque a Lei nº 13.932/2019 incluiu doenças raras entre as condições que autorizam o saque do FGTS. O Ministério precisava definir quais doenças seriam reconhecidas para esse fim. O resultado foi um documento administrativo: não uma política de saúde, não um protocolo clínico. Sua função é destravar uma conta bancária. Isso não é crítica; é o que a lei determina e o que o documento declara. O problema começa quando se pergunta como se chegou a essas 29. Tarot? Numerologia? Búzios? O padrão oculto da seleção agrava tudo. Todas as 29 doenças da lista têm protocolo terapêutico (PCDT) aprovado pelo [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). O padrão é verificável na própria tabela : cada doença se faz acompanhar por um link para seu respectivo protocolo no portal do [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ou do Ministério. Nenhum documento oficial afirma que esse foi o critério. Mas, se foi, a consequência é direta: as doenças sem protocolo (em geral as mais raras, as menos estudadas, as que menos atraem pesquisa e investimento) ficaram de fora. O próprio Ministério reconhece, no mesmo canal institucional, que a maioria das doenças raras não tem tratamento específico. Para quem vive com uma dessas condições, o direito ao saque existe na lei. **Mas não na lista** do FGTS. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) avalia tecnologias em saúde. Não tem mandato para definir quais doenças raras merecem reconhecimento. Se o critério implícito foi a existência de PCDT, a capacidade de uma doença de gerar evidências (o que depende de interesse acadêmico, financiamento e mercado) passou a influenciar quem tem direito a sacar o FGTS. Esse deslocamento nunca foi declarado nem debatido publicamente. Está na hora de problematizá-lo. A mesma página institucional que hospeda a lista de 29 doenças informa que a grande maioria delas não tem tratamento medicamentoso específico e que o cuidado dessas condições envolve abordagens multidisciplinares de longo prazo. É o próprio Ministério que escreve isso. E, na sequência, disponibiliza uma lista em que, sem exceção, todas as 29 condições têm PCDT aprovado. (Texto continua após os arquivos em PDF) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20487%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22487%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22487%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Acompanhe o raciocínio. Se o critério de seleção foi a existência de PCDT, e o padrão está na tabela para quem quiser verificar, então o Ministério está documentando a lógica que exclui a maioria das pessoas que vivem com doenças raras do benefício ( sem nunca mencioná-la). Não é preciso buscar a contradição em pareceres técnicos ou notas internas. Está no portal oficial, no mesmo canal institucional, publicada pelo mesmo órgão. Para fins do único instrumento com efeito jurídico direto sobre um direito trabalhista, o governo federal reconhece 29 doenças raras. A Portaria n.º 199/2014 organiza a política de saúde para esse universo ; mas não diz quem pode sacar o FGTS. Isso só a lista diz. E a lista tem 29 condições!!! A [Lei n.º 9.784/1999](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/leis/l9784.htm) exige que atos administrativos que restrinjam direitos sejam motivados (que o Estado explique publicamente os critérios usados). A lista de 29 itens **restringe** quem pode sacar o FGTS com base em doença rara. A motivação não foi publicada. Não há documento oficial que a explique. **Essa ausência é verificável e patente e tem consequências jurídicas que vão além deste texto**. A [Portaria nº 199/2014](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/prt0199_30_01_2014.html) define o que é doença rara por critério epidemiológico. Mas não produz uma lista de condições reconhecidas (e o Brasil não tem o mapeamento de [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) que permitiria construí-la a partir daí) . O problema, portanto, não é que o Ministério tenha ignorado um caminho disponível. É que precisava construir um critério, escolheu um (aparentemente o PCDT) e nunca o declarou como tal. É um caso bem emblemático de como o governo costuma tratar seus cidadãos: deixando-os ao relento quando se trata de justificar seus atos. A opacidade não está na escolha em si. Está na ausência de qualquer explicação sobre ela. A contradição entre o que o portal reconhece e o que a lista pratica é pública, patente e verificável por qualquer pessoa com acesso à internet. A pergunta sobre os critérios de seleção das 29 doenças é legítima. Está fundamentada em documentos oficiais e merece resposta formal. Pessoas que vivem com doenças raras não contempladas pela *listinha* (bem como seus familiares), têm o direito de formulá-la. E de tornar público o que o governo responde. Ou deixa de responder. **Categorias:** Editorial 2026, SUS, Governança e Políticas Públicas --- ### [A ciência que salva crianças com doenças raras já existe. O sistema regulatório, ainda não.](https://academiadepacientes.com.br/a-ciencia-que-salva-criancas-com-doencas-raras-ja-existe-o-sistema-regulatorio-ainda-nao/) **Published:** abril 10, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A edição genômica personalizada salvou KJ Muldoon. Mas sem reforma regulatória, esse avanço pode não chegar às próximas crianças com doenças raras. **Content:** O jornal The New York Times trouxe em sua edição de ontem (09/04) um [instigante artigo de opinião](https://www.nytimes.com/2026/04/09/opinion/genetic-editing-diseases-health-care.html?unlocked_article_code=1.ZlA.IQmJ.suBTY9OzUcux&smid=url-share) de autoria de Jeff Coller, fundador de um consórcio de pesquisadores focado em tecnologia de edição genética personalizada para doenças raras. Coller relata o caso de KJ Muldoon, nascido em 2024 e portador de uma deficiência gravíssima de carbamoil‑fosfato sintetase 1 (CPS1), doença ultrarrara que acomete um em cada 1,3 milhões de nascidos vivos. Ela é caracterizada pela falta de uma enzima do fígado que abre a “porta de entrada” do ciclo da ureia, responsável por tirar a amônia da circulação sanguínea. Por conta disso nesses pacientes observa-se um rápido acúmulo dessa substância no sangue, especialmente em recém‑nascidos, levando a sonolência extrema, vômitos, convulsões, coma e, muitas vezes, morte nos primeiros dias de vida. Naturalmente, um transplante de fígado poderia resolver o problema. Mas KJ Muldoon era um bebê e, desta forma, poderia não resistir ao tratamento cirúrgico. O que aconteceu a seguir pode se tornar a história médica mais importante da década. Em apenas seis meses, uma equipe do Hospital Infantil da Filadélfia e da Penn Medicine desenvolveu uma terapia personalizada capaz de corrigir a única letra incorreta no DNA de KJ. Para isso foi empregada uma tecnologia de edição genética conhecida como CRISPR. Para introduzir a terapia nas células de KJ, os médicos empregaram o mesmo tipo de tecnologia de mRNA que nos permitiu a produção das vacinas contra a Covid-19. Ele recebeu a primeira dose aos seis meses de idade. Um ano depois, KJ está andando, falando e se desenvolvendo muito bem em casa com sua família. O surreal desta história é que a tecnologia para fazer algo a respeito já existe. A abordagem que ajudou KJ pode ser empregada em outras crianças graças aos avanços na ciência de mRNA e na edição genética CRISPR. E não é só isso. A tecnologia pode ser reprogramada para outras doenças. Para isso, basta inserir um pequeno trecho do código genético que vai sinalizar para a maquinaria molecular o local preciso da correção. Alterando-se o trecho do código genético empregado, é possível redirecionar a tecnologia para uma nova doença. Mas convém calibrar expectativas. Coller observa em seu artigo que o caminho para a cura completa das doenças raras é árduo e longo. “Sabemos como encapsular o mRNA em minúsculas bolhas de gordura e levá-lo até o fígado, que era onde as células de KJ estavam falhando. Alcançar outros órgãos (o cérebro, o coração, os pulmões) continua sendo um desafio científico significativo”, afirma em seu artigo, destacando que para doenças causadas por uma genética complexa, há muito que se fazer ainda. A edição genômica personalizada existe — mas o sistema regulatório não foi feito para ela. ## O que falta é regulação Coller acredita que o maior problema seja o fato de toda nossa infraestrutura regulatória e comercial ter sido construída para blockbusters, medicamentos que atendem a milhares de pacientes. Não foi projetada, argumenta ele, para intervenções individualizadas e de alto risco que corrigem defeitos específicos em pacientes idem. Mas, a seu ver, a solução já existe. “Considere um cirurgião que realiza um reparo de válvula cardíaca. Ninguém pede a esse cirurgião que realize um ensaio clínico antes de operar o próximo paciente com uma anatomia ligeiramente diferente. A técnica é validada, a instituição é credenciada e cada procedimento é adaptado ao indivíduo”. Coller propõe que pensemos da mesma forma quando se trata de edição genética mRNA-CRISPR: concebê-la como cirurgia molecular, e não como um produto farmacêutico. Mas Coller vê avanços nesse campo. “A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) propôs recentemente uma nova estrutura que aceleraria a aprovação de tratamentos individualizados para doenças raras, permitindo que os reguladores avaliem essas terapias com base em evidências de sua eficácia, em vez de exigir os tradicionais ensaios clínicos em larga escala”. E destaca no artigo também iniciativas já em curso no âmbito hospitalar. Barbas de molho porque existem ainda outros obstáculos, de caráter comercial. Nenhuma farmacêutica vai montar linha de produção para 12 pacientes. Quem financia a ponte entre a descoberta acadêmica e o serviço clínico repetitivo? Hoje, ninguém. Esse é um outro obstáculo tão importante quanto o regulatório. ## No Brasil, mais impedimentos Mas se transportássemos esta discussão para o Brasil, constataríamos a presença de um terceiro obstáculo: o da incorporação ao SUS. Mesmo que uma terapia avançada seja aprovada pela Anvisa, ela só entra no SUS depois de passar pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que avalia o famigerado “[custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)”. E terapias ultraindividualizadas, com população minúscula e custo altíssimo, tendem a ser reprovadas ou postergadas exatamente porque os modelos de avaliação econômica em saúde foram feitos para medicamentos de massa. No Brasil, o problema tem uma camada a mais. O artigo do NYT fala de um duplo bloqueio: regulatório e comercial. Aqui, esse bloqueio chega ao paciente com mais um andar: o da incorporação pública. Uma terapia pode ser validada cientificamente, aprovada pela Anvisa e ainda assim nunca alcançar um usuário do SUS. A Anvisa resolveu parte do problema em 2020, com a RDC 338. Antes disso, o país levou cinco anos para definir as condições mínimas de registro dos produtos de terapia avançada: terapias celulares, gênicas, de engenharia tecidual. Hoje há oito produtos autorizados no mercado nacional. Nos EUA e na Europa, esse número é bem maior. O gerente responsável pela área na Anvisa avalia que o Brasil está “bem posicionado”. É uma avaliação generosa. E otimista, convenhamos O problema mais grave não está no registro. Está depois dele. Um produto aprovado pela Anvisa não entra automaticamente no SUS. Precisa passar pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que avalia [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) das tecnologias em saúde usando critérios pensados para medicamentos convencionais: populações grandes, ensaios fase III, curvas de custo calculáveis. Terapias para doenças que afetam algumas centenas de pessoas no país (com custos na casa dos milhões de reais) não cabem nesse modelo. Não é que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tenha má vontade. É que o instrumento não foi feito para esse tipo de problema. Quem formulou o impasse com mais clareza foi a secretária-executiva do CMED, órgão que define preços máximos de medicamentos no Brasil: “Nosso modelo de precificação foi estabelecido em 2004, em um cenário em que não tínhamos ainda medicamentos biológicos ou terapias gênicas. Haverá o registro, mas não vou conseguir precificar.” Sem precificação, não há incorporação. Sem incorporação, não há acesso. A saúde suplementar também não oferece atalho. Em fevereiro de 2025, a ANS determinou que todos os produtos de terapia avançada registrados pela Anvisa precisam passar por ATS específica antes de entrar no rol dos planos , mesmo que já estejam no SUS. O Zolgensma custa cerca de R$ 9 milhões por paciente. Dois terços dos planos no país são de pequeno e médio porte. Não é difícil calcular o que acontece. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) discute criar critérios específicos para doenças ultrarraras. Há workshops, consultorias internacionais, documentos em elaboração. Mas não há definição. A norma de precificação de 2004 segue vigente. O modelo de ATS não mudou. E as terapias gênicas personalizadas continuam inacessíveis pelo sistema público, salvo por ordem judicial. Quando o artigo do NYT diz que, se crianças ainda morrerem de condições que a ciência já sabe corrigir, a culpa não será da ciência, o argumento faz sentido nos dois hemisférios. No Brasil, porém, não se trata de falta de imaginação. Trata-se de reformar três sistemas ao mesmo tempo (registro, precificação e incorporação), cada um com sua burocracia, seus atores, seus interesses. Nenhuma inovação científica atravessa esse conjunto de barreiras sem que alguém, do lado de cá, decida que vale a pena derrubá-las. O caso não deve ser lido como milagre isolado, mas como [prova de conceito](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prova-de-conceito/). A tecnologia está pronta. O que falta é imaginação institucional: regulatória, comercial e política. **Categorias:** Editorial 2026, Terapias Avançadas e Regulação --- ### [O paradoxo da gestão na saúde pública: entre a "lata do lixo" e a captura do fundo público.](https://academiadepacientes.com.br/o-paradoxo-da-gestao-na-saude-publica-entre-a-lata-do-lixo-e-a-captura-do-fundo-publico/) **Published:** abril 1, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Acabou de acontecer no SUS a seguinte situação: O Estado identificou falhas graves na governança de uma organização não- governamental que pleiteava uma determinada certificação junto ao governo federal. Poucos meses depois, o mesmo Estado, por outro braço, autorizou a mesma ONG a gerir recursos públicos, habilitando-a como centro de referência em doenças raras. Um descompasso entre controle e gestão. Não é contradição acidental. É estrutura. A teoria organizacional tem um nome pouco lisonjeiro para isso: **Modelo da lata do lixo** (*Garbage Can Model*). Você vai ouvir muito falar disso neste blog. Funciona assim: em grandes instituições, complexas, as decisões não emergem de análise cuidadosa; emergem do encontro casual entre problemas, soluções disponíveis, participantes e janelas de oportunidade. Improviso. Um diagnóstico técnico grave, incriminador, como opacidade contábil ou ausência de [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) sanitários (como foi o caso), pode simplesmente não encontrar os interlocutores certos no momento certo. É nesse vácuo ou desencontro que uma “solução pronta” se afigura: a oferta de um serviço especializado, por exemplo, entra pela porta que ficou aberta. Sorrateiramente. É o que a teoria chama de “decisão por descuido” (*oversight*): não há necessariamente conspiração. O que há são compartimentos estanques, “silos organizacionais”, que não se comunicam entre si. Uma “anarquia organizada”, como define o modelo. Uma gafieira com estatuto? E o fundo público, na forma de recursos financeiros substanciais, é liberado no meio disso. > Informações de pacientes, protocolos assistenciais, fluxos de financiamento, dados genéticos: tudo pode ser administrado por entidades que respondem ao mercado enquanto são financiadas pelo Estado. Na literatura, isso tem nome: “privatização branca”. O serviço permanece público no papel; a lógica que o orienta, nem tanto. ## Entidades “sem fins lucrativos”: parasitas no SUS? Mas a desordem administrativa não explica tudo. André Vianna Dantas (2025), em artigo intitulado *[“Entidades ‘sem fins lucrativos’: parasitas no SUS?](https://outraspalavras.net/outrasaude/as-entidades-sem-fins-lucrativos-que-parasitam-o-sus/)* argumenta que algumas organizações que operam sob o “véu da filantropia” na verdade atuam como “aparelhos privados de hegemonia”, entidades que, no interior do aparelho de Estado, organizam os interesses de setores industriais e financeiros de alto cacife. Money talks. O rótulo “Terceiro Setor” tem aí uma função específica: sugere uma posição neutra, inocente, entre o público e o privado. Age como um emoliente de consciências. Mas o que, na verdade, ocorre, segundo Dantas, é a apropriação privada de riqueza socialmente produzida. Simples assim. Ao se apresentarem como “sociedade civil do bem”, essas organizações acumulam legitimidade para induzir políticas que parecem universais, mas atendem a interesses bastante particulares. No caso, estamos nos referindo àqueles da indústria farmacêutica, com seus medicamentos de alto custo. Dantas chama a resultante deste estado de coisas de “hegemonismo”: quando frações dominantes conseguem neutralizar canais de controle social e usar o fundo público como reserva de margem privada. O Estado, em modo “lata do lixo”, não apenas tolera esse processo; cria as condições para ele. *Muy amigo*, *pero no mucho*. Informações de pacientes, protocolos assistenciais, fluxos de financiamento, dados genéticos: tudo é água para o moinho de entidades privadas, ditas filantrópicas, que respondem ao mercado enquanto são generosamente financiadas pelo Estado. Na literatura, isso tem nome: “privatização branca”. O serviço permanece público no papel; a lógica que o orienta, nem tanto. No passado, a verve irônica nacional batizara estas entidades de “pilantrópicas”. Pode-se imaginar o valor de dados genéticos de cidadãos que procuram o sistema público de saúde nas mãos de entes privados com fortes ligações com a indústria. Se monetizados, quanto valeriam? Mas fica o alerta. Transparência, sozinha, por si só, não resolve nada. Serviu, no nosso caso, apenas para constatar o descompasso entre controle e gestão no Ministério da Saúde. Ela precisa vir conjugada a mecanismos técnicos que obriguem os “silos organizacionais” do governo a se enxergarem mutuamente, de modo a tornar o ônus da prova favorável ao controle, não à habilitação. **Categorias:** Editorial 2026, SUS, Governança e Políticas Públicas --- ### [Populismo tecnológico: ano eleitoral e propostas mirabolantes em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/populismo-tecnologico-ano-eleitoral-e-propostas-mirabolantes-em-doencas-raras/) **Published:** março 27, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O Ministério da Saúde [anunciou a expansão do Sequenciamento do Exoma (WES)](https://agenciabrasil.ebc.com.br/radioagencia-nacional/saude/audio/2026-03/doencas-raras-exame-no-sus-reduz-tempo-de-diagnostico-para-6-meses) para o diagnóstico de doenças raras em geral. Haverá a realização de 20 mil exames por ano, um investimento de R$ 26 milhões e a redução da fila diagnóstica de sete anos para seis meses, segundo o governo. O detalhe é que nenhum destes procedimentos será avaliado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em termos de [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), como exigem as boas práticas no ramo. Esse detalhe administrativo suscitou um interessante debate no boletim noticioso **Jota Pro** (para assinantes) De um lado, Denizar Vianna, professor titular da UERJ, ex-secretário da **Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde** (SCTIE) e signatário da Portaria nº 18/2019, que incorporou o exoma ao SUS para uma indicação bem específica: deficiência intelectual. Do outro, Natan Monsores, coordenador-geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde. Não se iluda. O embate entre os dois não é burocrático. É uma disputa entre duas racionalidades no interior do próprio Estado. E insinua riscos concretos para os pacientes que o governo alega querer beneficiar. Reproduzo abaixo trechos da matéria publicada no **Jota Pro**. > *“Para o professor titular da Faculdade de Medicina da UERJ e ex-secretário da SCTIE, Denizar Vianna, a medida gera fragilidade jurídica e administrativa. ‘O gestor público está sob avaliação constante dos órgãos de controle. À medida que você é mais permissivo em relação ao rito, abre um precedente perigoso para outras demandas que talvez não tenham o mesmo mérito’, alerta Vianna”.* Não é o que pensa o Coordenador Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, em declarações ao JOTA Pro. > *“O coordenador-geral de Doenças Raras, Natan Monsores, afirmou ao JOTA que se trata de uma questão humanitária e que a ideia é reduzir a fila diagnóstica de sete anos para seis meses. Ele classificou a avaliação da ampliação pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) como ‘apenas uma formalização’, e disse que a expansão na aplicação do exame é realidade em projetos-piloto”.* ## Dois enunciadores, dois mundos distintos Vianna não está obstruindo o acesso dos pacientes. Ele está descrevendo, com precisão, o efeito cascata de uma decisão que corrói o instrumento que protege o gestor público e, em última instância, o próprio paciente. Quando alerta para “fragilidade jurídica” e “precedentes perigosos” no JOTA Pro, ele fala do rito que ele mesmo criou. Monsores fala de outro lugar: o do coordenador com mandato político em ano eleitoral, pressionado por uma comunidade que espera há décadas por respostas. Seu apelo à urgência tem fundamento. A odisseia diagnóstica de sete anos em média dos doentes raros é um sofrimento documentado e intolerável. O problema está em sua argumentação. Não foi das mais felizes ## “Apenas uma formalização” Ao chamar a avaliação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) de “apenas uma formalização” (quando talvez quisesse dizer “apenas uma formalidade”) e descartá-la para os exomas anunciados, Monsores faz algo mais do que depreciar a burocracia: ele ataca um pilar da Lei 12.401/2011, que dispõe sobre a assistência terapêutica e a incorporação de tecnologia em saúde no âmbito do SUS. O advérbio “apenas”, que ele utiliza, transforma um requisito legal em uma inconveniência menor, uma firula, que jamais poderia retardar uma missão supostamente humanitária. Para bom entendedor, essa é uma estratégia [retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/) de antecipação. Ela visa neutralizar o argumento adversário (de Vianna) antes mesmo de sua formulação. Funciona quando o adversário é fraco. Contra Vianna, que concebeu o rito que agora está sendo dispensado, a operação falha e se inverte. O feitiço se volta contra o feiticeiro. Em vez de neutralizar o crítico (Vianna), sinaliza que o enunciador (Monsores) se admite vulnerável. A frase que deveria blindar Monsores (“apenas uma formalização” (*sic*) se torna, paradoxalmente, um atestado de fragilidade. Mais grave: a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não é um obstáculo ao gestor. Longe disso. É a sua linha de defesa; o seu escudo. Ao considerá-la simples formalidade, Monsores perfura o único colete jurídico que o protegeria numa eventual auditoria do Tribunal de Contas da União (TCU) ou da Controladoria Geral da União (CGU). Um tiro no pé. Quem pagará essa conta não é ele, claro. Mas os próximos pacientes (sempre os pacientes), que dependerão de um órgão com autoridade corroída e deslegitimada (pelos próprios gestores) para tentar obter terapias gênicas incorporadas ao SUS. > Ao criar o precedente de que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é contornável (“apenas uma formalização”) quando a causa é “humanitária”, Monsores entrega à indústria farmacêutica e a *lobbies* futuros o argumento pronto de que precisavam; um presentão: “Se o próprio Ministério chamou a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) de formalidade para o exoma, por que ela seria obrigatória para nossa terapia gênica?” ## A Teoria da Lata do Lixo e o “fator abril” Por que esta decisão vem agora e não nos seis anos desde que o exoma foi incorporado ao SUS para uma indicação? Recordemos o modelo de Cohen, March e Olsen (1972): a teoria da lata do lixo. Ele sugere que, em organizações complexas, problemas, soluções e janelas de oportunidade flutuam independentemente, sem sequência racional. Decisões surgem quando esses elementos se encontram, por acidente ou por oportunismo. Ao léu. O problema em questão existia há décadas. A solução estava disponível desde 2019. O que 2026 proporciona é a janela: o ano eleitoral. A meta de nacionalização do exoma “até abril”, como anunciada por Monsores, nada tem de casual. É o prazo final antes das restrições da legislação eleitoral. Problema e solução foram jogados juntos pela gravidade da agenda política. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ficou do lado de fora. Teoria da lata do lixo. “Decisão por descuido”. Se você acha que tudo parece meio improvisado na gestão pública em doenças raras, acertou. A teoria da lata do lixo descreve o comportamento de organizações que atuam como “anarquias organizadas”. Nestes casos, a gestão parece fruto do improviso e do acaso, em vez de objeto de um planejamento racional e linear. Há também, no caso em análise, a constatação de “silos organizacionais” no governo: a Coordenação de Doenças Raras ignora a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e decide monocraticamente, motivada por “supostas razões humanitárias”. Quando a gestão opera em silos, o gestor acaba “improvisando” decisões baseadas apenas nas informações limitadas de seu setor, ignorando alertas cruciais de outras áreas da administração pública. *L’État c’est moi*. ## O número que Monsores não mencionou (desta vez) Em fevereiro, Monsores declarara que, nos projetos-piloto do sequenciamento do exoma, teriam sido realizados 412 testes e gerados 175 laudos concluídos: uma taxa de resolução diagnóstica de aproximadamente 42%. Ou seja, para quase metade das famílias, isso é real: saem da escuridão com o nome da doença. Por outro lado, 58% recebem laudos negativos ou inconclusivos. Parte desses resultados são “Variantes de Significado Incerto” (do inglês VUS) : alterações genéticas detectadas cujo papel clínico a ciência ainda não sabe bem qual é. Uma VUS não permite conduta terapêutica. Gera ansiedade sem resposta e exige reanálises contínuas por anos. Algo que o SUS, sem estrutura de aconselhamento genético (que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) poderia ter exigido como condição da expansão do exoma para outras indicações) não tem escala para oferecer. Ouro de tolo Sem fenotipagem rigorosa (critério que uma nova avaliação pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) deveria estabelecer), a taxa de resolução pode cair para 10% ou 15% com o acesso ampliado sem critério. Vinte e seis milhões de reais com 85% de resultados sem resolução clínica não é investimento em saúde. É dado bruto sem conduta. Puro desperdício de recursos escassos. ## A sentença sem resposta Há uma promessa implícita no discurso de Monsores: a de que o diagnóstico resolve o problema. Lamento dizer: Não resolve. Para as famílias em odisseia diagnóstica, receber o nome da doença tem o peso de uma sentença. Encerra anos de incerteza e, em tese, abre o caminho para o que vem depois. O problema é quando esse “depois” não existe no SUS. Quando o diagnóstico chega sem tratamento incorporado, sem protocolo clínico e sem aconselhamento genético disponível, a sentença fica suspensa no ar. Puro Kafka. Isso é diagnóstico sem desfecho terapêutico. E pode gerar mais sofrimento do que a incerteza anterior: fecha a porta da esperança de que “talvez seja outra coisa, tratável”. Frequentemente entrega um prognóstico grave sem intervenção possível e, no caso das VUS, instala a família num limbo que não é certeza nem ignorância. É engodo. Monsores prometeu encerrar a odisseia diagnóstica. Ao silenciar sobre o pós-exame, os protocolos ausentes, a falta de geneticistas, a judicialização que o diagnóstico desencadeia, ele entrega às famílias uma sentença sem resposta. O nome da doença, sem o caminho para tratá-la, não encerra a odisseia. Abre uma outra, agora dentro do sistema judicial. ## O ‘fogo amigo’ de Monsores que a comunidade de pacientes precisa reconhecer O argumento mais importante deste debate não é técnico. É estratégico. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) está agora avaliando terapias gênicas, medicamentos baseados em RNA mensageiro e tecnologias de edição genética para doenças raras. Tecnologias que chegam ao Brasil custando entre R$ 6 milhões e R$ 20 milhões por paciente. A incorporação ou rejeição dessas terapias depende da autoridade técnica e da impermeabilidade política da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Ao criar o precedente de que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é contornável (“apenas uma formalização” *sic*) quando a causa é “humanitária”, Monsores entrega à indústria farmacêutica e a *lobbies* futuros o argumento pronto de que precisavam; um presentão: “Se o próprio Ministério chamou a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) de formalidade para o exoma, por que ela seria obrigatória para nossa terapia gênica?” O tiro ricocheia e, como bala perdida, acerta em cheio os mesmos pacientes raros que diz defender. Afinal, serão eles os primeiros a precisar de uma [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) com autoridade robusta para negociar preços e garantir acesso sustentável aos tratamentos de última geração. A postura de Monsores tem algo do que a ciência política denomina “demagogia técnica”: apelo ao sofrimento para contornar o argumento racional de Vianna, promessa de solução simples para um problema estruturalmente complexo, uso do calendário eleitoral como catalisador de decisões que exigiriam maturação. Isso não implica má-fé pessoal ; pode emergir da lógica do próprio cargo, que recompensa a entrega visível e pune a cautela. Ainda mais em ano eleitoral. Mas o efeito, independente da intenção, é o mesmo: corrosão do sistema que deveria durar para os próximos pacientes. ## O que está em jogo? O exoma não é o vilão desta história. É uma tecnologia que merece expansão cuidadosa, criteriosa e sustentável. O problema é usá-la como instrumento de narrativa política, sacrificando o rito que protege o sistema para todos. Para as famílias que esperam há anos, o diagnóstico ágil é um direito, e a luta por ele é legítima. Mas um diagnóstico que chega sem estrutura de cuidado, sem protocolo clínico e sem a garantia de que o sistema ainda estará de pé, quando o tratamento for necessário, pode ser mais cruel do que a espera. Tiro pela culatra. A questão não é ser a favor ou contra o exoma. É ser a favor de um SUS que ainda funcione para os próximos pacientes. E isso exige que o rito exista, que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tenha autoridade e que as promessas feitas em abril de um ano eleitoral possam ser cumpridas em janeiro do ano seguinte. --- ## Perguntas frequentes O que é Sequenciamento do Exoma (WES) O Sequenciamento do Exoma (WES) lê apenas a parte do DNA que fabrica proteínas cerca de 1% a 2% do total dos 3 bilhões de letras do genoma humano. O restante fica de fora. Isso não é uma falha do método. É a lógica dele. Aproximadamente 85% das mutações ligadas a doenças conhecidas estão nesse trecho pequeno. Fora daí, o genoma é vasto e, para fins clínicos, em grande parte silencioso. O que é o exoma? Pense no genoma como uma biblioteca enorme. A maioria do material nas prateleiras não tem instrução direta para construir o corpo. O exoma é a coleção menor dentro dessa biblioteca os éxons, os trechos que realmente codificam proteínas. Como funciona? O processo começa com uma amostra de sangue ou saliva. A partir daí, químicos específicos capturam apenas os éxons, separando-os do resto do DNA. Uma máquina lê a sequência de bases (A, T, C, G) nesses trechos. O resultado é comparado com uma sequência de referência e onde há diferença, o sistema sinaliza. Por que não ler o genoma inteiro? Porque, na maioria dos casos clínicos, não é necessário. O exoma cobre onde as respostas costumam estar. É mais barato, mais rápido de analisar, e produz menos ruído para o médico interpretar. Sequenciar o genoma completo faz mais sentido em pesquisa do que em consultório. Para que serve o Sequenciamento do Exoma (WES) O WES é usado principalmente quando os exames convencionais não explicam o que o paciente tem. Uma criança com atraso no desenvolvimento sem causa identificada, por exemplo. O sequenciamento pode mostrar que uma única troca de letra em um gene específico é a responsável. Com o diagnóstico, os médicos conseguem dar um nome à doença e orientar o tratamento adequado. --- Nota: Este comentário baseia-se em declarações de domínio público veiculadas pelo JOTA Pro, na Lei nº 12.401/2011, na Portaria SCTIE nº 18/2019 e em referenciais teóricos da Avaliação de Tecnologias em Saúde e da Análise do Discurso (Sociolinguística). As interpretações são de responsabilidade exclusiva do autor. **Categorias:** Editorial 2026, Evidências e Controvérsias, Não categorizado --- ### [Téléthon 2025 ultrapassa 600 milhões de reais e renova aposta na pesquisa sobre doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/telethon-2025-ultrapassa-600-milhoes-de-reais-e-renova-aposta-na-pesquisa-sobre-doencas-raras/) **Published:** abril 1, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O Téléthon 2025 arrecadou cerca de R$ 604 milhões (100.548.314 de euros). É o melhor resultado desde que a maratona televisiva foi criada, há quase 40 anos, em 1987, pela Associação Francesa de Distrofia Muscular (AFM-Téléthon), agremiação dedicada à pesquisa em doenças neuromusculares. A cifra, em si, não dá a dimensão da sua relevância. O que importa é a destinação: terapia gênica, genômica e ensaios clínicos, que levam anos para produzir resultados e dependem de um financiamento estável para não serem interrompidos pela metade. A reputação da AFM deriva de décadas de investimento consistente. Elas resultaram em tratamentos pra valer, incluindo alguns disponíveis comercialmente. Quando o evento surgiu, doenças neuromusculares, como a distrofia muscular de Duchenne, eram praticamente desconhecidas fora da medicina especializada. As pessoas por ela acometidas eram tratadas como freaks (monstros). Não havia perspectiva de tratamento. As famílias se viravam sozinhas. O Telethon foi criado para mudar este estado de coisas: arrecadar dinheiro, mas também tornar pública uma realidade que o sistema de saúde francês não resolvia com os próprios recursos. Trinta e oito anos depois, algumas crianças que não teriam sobrevivido à infância chegaram à vida adulta. Mas a presidente da AFM, Laurence Tiennot-Herment, foi incisiva: 95% das doenças raras ainda não têm tratamento. A promessa está sendo cumprida gradualmente. É isso que justifica continuar pedindo dinheiro todo mês de dezembro. A edição deste ano mobilizou 260 mil voluntários em 13 mil municípios franceses, com 22 mil eventos locais e cerca de 4 milhões de participantes. A cantora Santa foi a madrinha; as famílias de Lucie, Maxence, Paulin e Noé, as embaixadoras. O 40º Téléthon vai acontecer nos dias 4 e 5 de dezembro de 2026. ## O que é o Telethon? O Téléthon é uma maratona televisiva de arrecadação de fundos organizada pela AFM-Téléthon, associação francesa fundada por famílias de pacientes com doenças neuromusculares. Todo ano, no início de dezembro, o evento transmite, durante dois dias seguidos, depoimentos de pacientes, apresentações artísticas e convites para doação, enquanto voluntários distribuídos por todo o território francês organizam atividades locais. O modelo foi inspirado no Telethon americano, criado por Jerry Lewis nos anos 1960, e adaptado para a realidade francesa em 1987. Os recursos arrecadados financiam pesquisas conduzidas ou apoiadas pela própria AFM, com foco em terapia gênica e doenças raras, área em que a associação se tornou um dos principais financiadores privados do mundo. **Categorias:** Editorial 2026, Notícias --- ### [Você paga imposto para ter saúde. O que o Estado faz com esse dinheiro?](https://academiadepacientes.com.br/voce-paga-imposto-para-ter-saude-o-que-o-estado-faz-com-esse-dinheiro/) **Published:** abril 2, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Um defensor público do Rio de Janeiro assina no Migalhas uma crítica contundente à judicialização da saúde , não do ponto de vista do paciente, mas do custo que o contribuinte paga pela incapacidade do Estado de cumprir o que a Constituição já determinou. **Content:** Quando alguém recorre ao Judiciário para conseguir um medicamento que o SUS deveria fornecer, isso é apresentado como vitória da cidadania. Em certo sentido, é. Mas também pode ser lido como falha do sistema. E que ele continuará falhando enquanto a opção de escolha for empurrar o problema para a fila de outro balcão. O contribuinte financia tudo isso. É coisa que costuma passar despercebida. As secretarias de saúde, as farmácias do componente especializado, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), o Ministério da Saúde. Financia também, indiretamente, o dispositivo que cresce toda vez que o sistema não entrega o prometido: juízes, defensores públicos, procuradores, sistemas de informática, prédios novos para abrigar processos que não deveriam precisar existir. É surreal. Mas a gente deixa passar batido. Artigo publicado nesta semana no Migalhas por um defensor público do Rio de Janeiro (alguém que opera dentro desse sistema), toca num ponto nevrálgico que o campo da saúde costuma ignorar. A judicialização não é apenas uma solução capenga para a omissão do Executivo. É, segundo o autor, parte do próprio mecanismo de perpetuação do problema. Mito de Sísifo? Três décadas de tentativas de racionalização do sistema produziram mais burocracia, entropia, mais incerteza jurídica. E as prateleiras das farmácias públicas continuam no mesmo lugar. O desconfortável no texto não é o diagnóstico de que o SUS funciona mal. Isso não é novidade para ninguém. O que incomoda é a descrição do mecanismo pelo qual o Estado aprendeu a se acomodar à própria disfunção. Municípios e estados não reservam verbas para garantir medicamentos; reservam para cumprir decisões judiciais. O Executivo transfere para o Judiciário a responsabilidade que a Constituição lhe atribuiu. E o paciente perambula por hospitais, UPAs, defensorias, cartórios, intimações. Mas a doença não espera. Há uma dimensão fiscal aqui que quase nunca vem à tona. Cada ação judicial de saúde consome recursos fora da previsão orçamentária original. Cada câmara de resolução de litígios criada para desafogar os tribunais é mais um custo sobre o contribuinte, que já havia pago, em forma de imposto, para que o Estado simplesmente lhe entregasse o remédio sem precisar de mandado. Não há saídas simples para este descalabro. Mas o autor faz uma pergunta que o campo insiste em ignorar: depois de três décadas construindo uma máquina cara para administrar o que deveria ser entregue diretamente, o que mudou para o paciente que ainda espera na fila? O texto é desconfortável de ler. É assim como falar de corda em casa de enforcado. Por isso vale muito a pena ler. **Acesse o artigo completo de José Aurélio de Araújo no Migalhas:** [Direito à saúde, Estado e esquizofrenia administrativa](https://www.migalhas.com.br/depeso/453000/direito-a-saude-estado-e-esquizofrenia-administrativa) **Categorias:** Judicialização e Economia da Saúde --- ### [O SUS incorpora tecnologias sem saber ao certo quanto custam e o que entregam](https://academiadepacientes.com.br/o-sus-incorpora-tecnologias-sem-saber-ao-certo-quanto-custam-e-o-que-entregam/) **Published:** abril 1, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O Blog Academia de Pacientes reproduz abaixo artigo publicado em The Conversation. [Elize Massard da Fonseca](https://theconversation.com/profiles/elize-massard-da-fonseca-1230137), *[Escola de Administração de Empresas de São Paulo da Fundação Getúlio Vargas (FGV/EAESP)](https://theconversation.com/institutions/escola-de-administracao-de-empresas-de-sao-paulo-da-fundacao-getulio-vargas-fgv-eaesp-5792)*O Tribunal de Contas da União publicou em [março de 2026](https://portal.tcu.gov.br/uploads/noticias/pdf/2026/03/18/documentos_-_2026-03-18T150658.367.pdf) uma auditoria sobre a [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias](https://www.gov.br/conitec/pt-br) no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). Os achados são graves. Membros sem qualificação comprovada. Conflitos de interesse sem controle. Votos sem fundamentação registrada. Tecnologias incorporadas sem avaliação econômica adequada. O monitoramento após a incorporação é praticamente inexistente. Em quase 70% das votações não unânimes entre 2021 e 2023, os votos vencidos não tiveram sequer a razão do dissenso anotada em ata. O relatório pode ser lido como um inventário de falhas de gestão. O problema é mais profundo. O que a auditoria expõe é uma fragilidade na capacidade do Estado brasileiro de avaliar o valor e o custo das tecnologias que incorpora ao sistema público de saúde. ## O país não forma quem precisa O [TCU](https://portal.tcu.gov.br/uploads/noticias/pdf/2026/03/18/documentos_-_2026-03-18T150658.367.pdf) encontrou que 10% dos membros da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não demonstravam qualificação em ATS (Avaliação de Tecnologias em Saúde). Avaliações econômicas estiveram ausentes sem justificativa. Estudos com erros relevantes não foram corrigidos. Evidências clínicas foram sistematicamente sobrevalorizadas em detrimento dos custos. [A ATS exige um perfil profissional específico](https://www.cambridge.org/core/journals/international-journal-of-technology-assessment-in-health-care/article/toward-a-common-understanding-of-competencies-for-health-technology-assessment-enhancing-educational-and-training-programs-around-the-globe/1135C5EE621413B59F924E50FAF3D8FA). É preciso saber ler um estudo clínico e construir um modelo de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), estimar o impacto orçamentário de uma incorporação e interpretar a incerteza dos dados. Esse profissional é raro no Brasil. A saúde pública brasileira tem tradição forte em [epidemiologia e na defesa da saúde como direito](https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/21561655/). A [pós-graduação em saúde coletiva](https://www.gov.br/capes/pt-br/acesso-a-informacao/acoes-e-programas/avaliacao/sobre-a-avaliacao/areas-avaliacao/sobre-as-areas-de-avaliacao/colegio-de-ciencias-da-vida/ciencias-da-saude/SAUDE_COLETIVA_DOCAREA_2025_2028.pdf) está organizada nos subcampos de epidemiologia, ciências sociais e humanas, e política, planejamento e gestão. Economia da saúde não é um deles. O resultado é uma lacuna na oferta de especialistas em avaliação econômica de tecnologias em saúde. Um [estudo](https://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/5/5137/tde-17042019-092843/publico/TaniaYukaYubaVersaoCorrigida.pdf) analisou 199 relatórios da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) entre 2012 e 2016 e concluiu que 87% das tecnologias foram incorporadas sem cálculo da relação entre custo e [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/). Nas entrevistas com atores-chave, houve reconhecimento das limitações técnicas dos profissionais para lidar com dados econômicos. Quase uma década depois, o Tribunal de Contas documenta que o problema persiste. ## Uma comissão que avalia demandas do próprio chefe A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não é uma agência autônoma. A sua [secretaria-executiva](https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/a-comissao/legislacao) é exercida por um departamento do Ministério da Saúde. Sete dos quinze membros de cada comitê são representantes do próprio Ministério. O secretário da pasta toma a decisão final. Quem avalia responde ao mesmo chefe que demanda a incorporação. O mesmo estudo da [USP](https://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/5/5137/tde-17042019-092843/publico/TaniaYukaYubaVersaoCorrigida.pdf)revelou que das 101 tecnologias incorporadas entre 2012 e 2016, 82% vieram de demandas internas do governo. Das 83 demandas internas incorporadas, apenas 9,6% apresentaram relatório técnico completo. Das 13 demandas externas incorporadas, 76,9% tinham relatório completo. Uma [portaria de 2015](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/sctie/2015/prt0026_12_06_2015.html) formalizou essa assimetria ao flexibilizar a exigência de avaliação econômica quando o demandante é o próprio governo. A [literatura sobre governança regulatória](https://doi.org/10.1111/j.1468-0491.2011.01542.x) mostra que agências em países de renda média sustentam sua autonomia quando dispõem de mecanismos institucionais de proteção. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não possui nenhum deles. Não há referência externa obrigatória. Não há limiar de quanto o sistema aceita pagar por ganho de saúde. Não há mandato para os membros, que podem ser dispensados a qualquer momento. Sem esses mecanismos, a comissão fica vulnerável a pressões políticas e sem condições de barrar incorporações que o próprio governo propõe. ## O custo de incorporar sem avaliar Incorporar tecnologias sem avaliação econômica adequada e sem monitoramento compromete a sustentabilidade do sistema. A auditoria do TCU constatou que os preços propostos pelas empresas durante a avaliação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) frequentemente não se mantiveram após a incorporação. Hoje, os preços declarados na avaliação podem ser ignorados nas compras futuras. O ordenador de despesas incorpora tecnologias sem atestar que o orçamento suporta o impacto. A decisão de incorporar ocorre antes de se definir quem vai pagar. O monitoramento pós-incorporação é feito por planilha Excel, sem indicadores objetivos e sem plano de desinvestimento. Das 62 tecnologias incorporadas com a exigência de acompanhamento posterior, apenas 13 foram de fato monitoradas. O SUS pode estar mantendo tecnologias que se revelaram pouco custo-efetivas sem sequer saber disso. ## O que fazer Primeiro, é necessário formar profissionais em avaliação de tecnologias em saúde. A [Rebrats](https://rebrats.saude.gov.br/), rede que reúne mais de cem núcleos de avaliação em universidades e hospitais, já oferece cursos e capacitações na área. Mas é insuficiente. Essa atividade exige [competências em pelo menos nove domínios](https://doi.org/10.1017/S0266462320001919), de segurança do paciente a considerações éticas e aspectos organizacionais. Há um [gargalo de profissionais](https://www.teses.usp.br/teses/disponiveis/5/5137/tde-17042019-092843/publico/TaniaYukaYubaVersaoCorrigida.pdf) na modelagem econômica. É preciso gente que saiba construir modelos de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), estimar impacto orçamentário e interpretar a incerteza dessas estimativas. O Ministério da Saúde precisaria financiar programas de especialização e mestrado nessas áreas para especialistas que pretendem atuar em ATS. Sem essa base de profissionais, qualquer reforma terá alcance limitado. Segundo, o desenho institucional da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não protege a comissão de quem a controla. Hoje a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não tem mandato para seus membros, que podem ser dispensados a qualquer momento. A maioria do colegiado é composta por representantes do próprio Ministério da Saúde, que também é o principal demandante e o decisor final. Algumas mudanças estão ao alcance do próprio governo. O Ministério da Saúde poderia, por portaria, estabelecer limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e de impacto orçamentário que ancorem as decisões em parâmetros objetivos. O [TCU](https://portal.tcu.gov.br/uploads/noticias/pdf/2026/03/18/documentos_-_2026-03-18T150658.367.pdf) recomendou exatamente isso. Outros países já o fazem. O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), no Reino Unido, considera de alto impacto orçamentário qualquer tecnologia que custe mais de 20 milhões de libras em qualquer um dos três primeiros anos. O governo federal poderia alterar o [decreto que rege a Conitec](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/d7646.htm) para instituir mandatos fixos e reduzir a concentração de funções. Reformas mais profundas, como autonomia formal frente ao executivo, exigiriam a participação do legislativo. Terceiro, o Brasil precisa monitorar o que incorpora. Outros sistemas de saúde já operam com programas de reavaliação e desinvestimento. No Reino Unido, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) pode recomendar que uma tecnologia saia do sistema quando novas evidências mostram que ela não entrega o que prometeu. Na Austrália, incorporações podem ser condicionadas a reavaliação obrigatória, e o comitê avaliador pode reduzir o preço ou retirar o medicamento. No Brasil, tais procedimentos não existem. Enquanto não existir, o SUS acumula compromissos financeiros sem revisão. A auditoria do TCU é um diagnóstico raro sobre a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). O Brasil construiu um sistema universal de saúde ambicioso. Para sustentá-lo, precisa construir a capacidade regulatória e intelectual para decidir o que esse sistema pode e deve incorporar.![The Conversation](https://counter.theconversation.com/content/279612/count.gif?distributor=republish-lightbox-basic) [Elize Massard da Fonseca](https://theconversation.com/profiles/elize-massard-da-fonseca-1230137), Doutora em Política Social e Professora, *[Escola de Administração de Empresas de São Paulo da Fundação Getúlio Vargas (FGV/EAESP)](https://theconversation.com/institutions/escola-de-administracao-de-empresas-de-sao-paulo-da-fundacao-getulio-vargas-fgv-eaesp-5792)* This article is republished from [The Conversation](https://theconversation.com) under a Creative Commons license. Read the [original article](https://theconversation.com/o-sus-incorpora-tecnologias-sem-saber-ao-certo-quanto-custam-e-o-que-entregam-279612). **Categorias:** Não categorizado --- ### [FDA publica diretriz para terapias individualizadas em doenças ultra-raras](https://academiadepacientes.com.br/fda-publica-diretriz-para-terapias-individualizadas-em-doencas-ultra-raras/) **Published:** abril 1, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) divulgou, no final de fevereiro, [uma versão preliminar de diretriz para patrocinadores que buscam aprovação de terapias individualizadas](https://www.fda.gov/regulatory-information/search-fda-guidance-documents/considerations-use-plausible-mechanism-framework-develop-individualized-therapies-target-specific). O documento centra em como gerar evidências de eficácia e segurança quando ensaios randomizados são inviáveis, o que é praticamente sempre o caso nas doenças ultra-raras, em que populações de pacientes às vezes se contam em dezenas. O texto foi emitido em conjunto pelo Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica e pelo Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos. Trata explicitamente de edição de genoma e de terapias baseadas em RNA, como oligonucleotídeos antisense, e deixa aberta a extensão a outras abordagens personalizadas que atuem sobre a causa específica da doença. As declarações que acompanham a publicação seguem o roteiro político da atual gestão. O secretário Robert F. Kennedy Jr. invocou a promessa de Trump de “acelerar curas”, com ênfase nas crianças que “não podem esperar”. O comissário Marty Makary falou em remover barreiras e exercer flexibilidade regulatória. São frases que circulam em todo comunicado do HHS desde o início do ano, o que não significa que a diretriz em si seja irrelevante, mas convém lê-la separada do contexto em que foi anunciada. O núcleo técnico da proposta é o chamado “Plausible Mechanism Framework”. Para acessar essa via, o patrocinador precisa identificar a anormalidade genética, celular ou molecular que provoca a doença; demonstrar que a terapia age sobre essa causa ou sobre a via biológica imediatamente adjacente; apresentar dados de história natural de pacientes não tratados; e confirmar que a edição ou a modulação do alvo ocorreu de fato. Vinay Prasad, diretor do CBER, descreveu a estrutura como a primeira formalização desse tipo em 25 anos pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) uma afirmação que, se correta, diz algo sobre quanto tempo o campo esperou por isso. Há uma lógica industrial relevante no que a diretriz propõe sobre escala. Como tecnologias de edição genômica são específicas para sequências únicas de DNA, produtos voltados a diferentes mutações em um mesmo gene podem ser agrupados em uma única aplicação e avaliados via protocolos mestres. Um mecanismo de ação bem sustentado poderia, depois, embasar a inclusão de novas variantes sem a necessidade de um ensaio inteiramente novo para cada mutação. A diretriz reconhece que amostras pequenas impõem exigência maior de robustez estatística para afastar achados casuais, o que é o mínimo esperado, dado o risco de aprovar intervenções a partir de dados insuficientes. Como o Brasil vai reagir a esses novos padrões? **Categorias:** Editorial 2026, Terapias Avançadas e Regulação --- ### [Pressionada pelo TCU, Conitec reformula critérios de incorporação de medicamentos ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/pressionada-pelo-tcu-conitec-reformula-criterios-de-incorporacao-de-medicamentos-ao-sus/) **Published:** março 30, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Em [entrevista ao JOTA](https://www.jota.info/saude/ministerio-da-saude-prepara-criacao-de-comite-de-precos-e-mudancas-na-conitec), a secretária de Ciência, Tecnologia e Inovação da Saúde, Fernanda de Negri, anunciou que o Ministério da Saúde vai criar um Comitê de Negociação de Preços e revisar a metodologia da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). As novidades anunciadas coincidem com as determinações do TCU derivadas de auditoria realizada por este órgão de controle junto à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Quatro delas merecem atenção: **Preços que mudam após a aprovação**. O TCU identificou que tecnologias eram incorporadas com base em preços que não se mantinham nas compras reais. A diferença estimada chegou a R$ 130 milhões que o SUS deixou de economizar. O novo comitê de negociação a ser criado terá como objetivo garantir que o valor definido na análise técnica seja o mesmo cobrado depois; o que, ao que tudo indica, não funcionava assim até agora. **Ninguém definia direito o que é “alto impacto orçamentário”**. Sem critérios objetivos, a classificação dependia de quem estava tomando a decisão. O Ministério está desenvolvendo uma metodologia com faixas de impacto orçamentário, que permitirá negociações diferenciadas, incluindo acordos de compartilhamento de risco para medicamentos mais caros. **A aprovação não garantia o acesso.** O TCU documentou a lentidão entre a decisão favorável e a entrega do tratamento ao paciente. Em alguns casos, a incorporação era aprovada sem previsão orçamentária; o dinheiro simplesmente não estava lá. A proposta é alinhar esse processo ao ciclo da Lei Orçamentária Anual, para que aprovação e financiamento caminhem juntos. **Poder concentrado, pouca transparência**. O tribunal sinalizou risco de conflito de interesse e de decisões tomadas por um único gestor sem lastro técnico suficiente. O novo modelo, anunciado por Fernanda de Negri, envolve diversas secretarias na decisão, o que ao menos reduz a dependência de escolhas individuais e subjetivas. Se implementadas, essas mudanças podem tornar o processo de incorporação mais previsível. O que está em jogo não é pouco: é a diferença entre aprovar um medicamento no papel e ele de fato chegar ao paciente. **Categorias:** SUS, Governança e Políticas Públicas --- ### [Congresso trama fim da Conitec: isto não pode acontecer](https://academiadepacientes.com.br/congresso-trama-fim-da-conitec-isto-nao-pode-acontecer/) **Published:** março 26, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O veterano e respeitado sanitarista Reinaldo Guimarães [acaba de publicar artigo no site Outra Saúde](https://outraspalavras.net/outrasaude/o-congresso-trama-o-fim-da-conitec/), no qual denuncia manobras do deputado Luizinho (Progressistas – RJ) no sentido de alterar radicalmente o processo de incorporação de tecnologias ao SUS (inclusive medicamentos), extinguindo a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) e criando em seu lugar uma nova Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) , a ser denominada Agência Nacional de Saúde Suplementar e Tecnologia em Saúde. De fato, no artigo 1º do [Projeto de Lei (PL) 4741/2024](https://www.camara.leg.br/proposicoesWeb/prop_mostrarintegra?codteor=2862670&filename=Avulso%20PL%204741/2024), lê-se que, além de suas funções específicas junto a empresas de saúde, essa “neo ANS”, como Reinaldo a denomina, passa a “incorporar, excluir ou alterar tecnologias em saúde, no Sistema Único de Saúde (SUS) e no sistema suplementar de saúde, além de propor, revisar e monitorar protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas”. Reinaldo observa que os dois argumentos batidos a justificarem o PL, na perspectiva de seu autor, são aumentar a celeridade dos processos de incorporação de tecnologia e a segurança jurídica das decisões. Na justificativa do PL ainda se lê, como apontado por Reinaldo: “Atualmente, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) desempenha papel central na avaliação e incorporação de tecnologias no âmbito do Sistema Único de Saúde” … “A proposta de integrar essas competências \[da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)\] à ANS permite adaptar as diretrizes técnicas da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) às especificidades da saúde suplementar” … “A inclusão dessas atribuições à ANS proporciona maior segurança jurídica ao setor, ao assegurar … decisões técnicas … já consagradas no processo decisório da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)”. Para Reinaldo, o objetivo do PL é “pegar carona no trabalho de 15 anos da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), colocando a ANS para dentro dela”. Ele afirma não ter dúvidas de que, quando (e se esta) neoANS for criada por decreto, sua composição será radicalmente alterada visando aumentar “em muito a presença da indústria e de representantes de seguradoras e prestadoras de serviços privados na análise, significando em última instância o aumento do [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) no processo de incorporação”. Para Reinaldo, solução alternativa seria a ANS criar órgão próprio que avalie as tecnologias que devem cobrir ou simplesmente abracem as recomendações da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). “Mas não estuprem o órgão do SUS”, conclama ele. Em sua avaliação, “a aprovação deste PL e sua sanção serão uma derrota maiúscula do nosso já tão machucado SUS”. ## A quem interessa o fim da Conitec Inúmeras aves de mau agouro têm interesse no fim da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ou em seu esvaziamento técnico. Apesar de suas eventuais imperfeições, ela tem se configurado como importante barreira a interesses escusos que almejam destruir ou comprometer o SUS e o espírito da Reforma Sanitária Brasileira. Interesses muito específicos e particulares propugnam não somente pela sua eventual extinção, mas também pela desfiguração de sua governança técnica. Passemos a enumerar e denunciar quem tem interesse no fim da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ou em sua descaracterização. ### 1. A Indústria farmacêutica (Big Pharma) A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é o maior “filtro” de gastos do SUS. Ela utiliza critérios de **análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)**: um medicamento só entra no sistema se provar que funciona e que o preço é justo frente ao benefício. É bem verdade que tais análises tendem a desfavorecer a incorporação de medicamentos voltados para doenças raras ao SUS. Mas, sem a atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), a pressão para incorporar medicamentos de altíssimo custo (como terapias gênicas e biotecnológicos) sem a devida negociação de preços aumenta. É de interesse da indústria substituir o critério técnico pela “decisão política” ou pela “judicialização”, em que as margens de lucro são preservadas sem a necessidade de descontos agressivos exigidos pelo Ministério da Saúde. ### 2. Setor de doenças raras e associações de pacientes (capturadas pela iniciativa privada) Embora a participação social seja um pilar do SUS, muitas associações de pacientes recebem financiamento direto da indústria farmacêutica. O Congresso tem avançado com o **[PL 1241/2023](https://www.camara.leg.br/proposicoesWeb/fichadetramitacao?idProposicao=2351932)** (e normas correlatas), que busca dar assento e voto a representantes de organizações da sociedade civil na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Se essa participação não for blindada contra conflitos de interesse, essas cadeiras podem virar extensões do *lobby* industrial, votando pela incorporação de tecnologias sem olhar para a sustentabilidade do orçamento público. ### 3. Operadoras de planos de saúde (Saúde Suplementar) A Lei define que o que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) incorpora para o SUS gera uma pressão imediata para que a ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar) também incorpore para o setor privado. Se a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) for enfraquecida e passar a decidir com base em “votos” e não em “ciência”, as operadoras podem tentar influenciar a comissão para barrar tecnologias que encareceriam seus custos operacionais ou, inversamente, usar a desorganização do órgão para judicializar suas próprias demandas. ### 4. Políticos e o “Centrão” no Congresso O orçamento da saúde é a maior fatia do gasto discricionário do governo. Ao tentar mudar a composição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para torná-la menos técnica e mais “parlamentar”, o Congresso busca o controle sobre o **quê** e **de quem** o Estado brasileiro compra. Transformar a ciência em política permite que a incorporação de um remédio vire moeda de troca em negociações partidárias, esvaziando a autoridade técnica do Ministério da Saúde. ### 5. O mercado da judicialização Escritórios de advocacia especializados em saúde lucram com a falta de protocolos claros. Uma [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) fraca ou lenta em atualizar seus protocolos (PCDTs) abre brechas jurídicas para que juízes obriguem o Estado a comprar medicamentos fora da lista oficial a preços de mercado (muito mais caros). --- O fim da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), sua descaracterização técnica ou sua transformação em um colegiado político interessa a quem vê a saúde como **mercado de produtos** (como batatas) e não como **sistema de bem-estar social**. Para o gestor público, o fim desse filtro significa a **quebra financeira do SUS**. Para os grupos citados acima, significa a remoção da última barreira técnica que exige provas científicas e equilíbrio fiscal antes da emissão de um cheque bilionário pelo Estado. Está na hora de defender a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e impedir a crescente destruição do SUS que já se observa. **Categorias:** SUS, Governança e Políticas Públicas --- ### [Representação social ou patronal? TCU julga irregular atuação de líder da indústria farmacêutica na gestão de tecnologias do SUS](https://academiadepacientes.com.br/representacao-social-ou-patronal-tcu-julga-irregular-atuacao-de-lider-da-industria-farmaceutica-na-gestao-de-tecnologias-do-sus/) **Published:** março 25, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A auditoria realizada pelo **Tribunal de Contas da União (TCU)** sobre os processos de incorporação de tecnologias no SUS entre 2021 e 2023, [divulgada na semana passada](https://portal.tcu.gov.br/imprensa/minuto-do-tcu/kdzd2gvlik15x30cfj69cn0x), identificou fragilidades críticas na governança e na integridade da **[Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**. Dentre os achados mais relevantes, destaca-se a atuação de membros da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em **situações de potencial [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/)** sem a adoção de respostas mitigadoras adequadas por parte da sua administração. Um caso específico detalhado no relatório do TCU envolve o Sr. **Nelson Augusto Mussolini**, que exerce a presidência executiva do **Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos (Sindusfarma)** e atua simultaneamente na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) como representante do **[Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) (CNS)** (segundo suplente) no seu Comitê de Medicamentos. Segundo o TCU, a participação de Mussolini na deliberação do medicamento **Ustequinumabe**, demandado pela empresa Janssen (com a qual ele possui vínculo declarado), configurou uma situação explícita de **[conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/)**. Tal conduta infringiria o disposto no art. 9º do [Decreto 7.646/2011](https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/legislacao/decreto-7646-conitec.pdf/view) e as normas de regência da Comissão. Verificou-se uma discrepância técnica entre a justificativa do **DGITS a um pedido de informações de minha autoria via LAI** e a posterior avaliação do TCU, cujo relatório foi divulgado na semana passada. Em resposta administrativa a mim, o departamento sustentou que a permissão de acesso ao material e a participação em reuniões, vedando-se apenas o voto, seriam suficientes para garantir a transparência. Contudo, o TCU concluiu em seu relatório que a mera presença de membros com tais vínculos com a indústria farmacêutica compromete a **imparcialidade, a integridade e a credibilidade** do processo de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) pelo SUS. Adicionalmente, o **Estatuto Social do Sindusfarma** estabelece como finalidade institucional a **“proteção legal da categoria econômica”** e a **“defesa dos interesses gerais dos associados”**, que são empresas fabricantes com fins lucrativos. Esses objetivos estatutários são tecnicamente incompatíveis com as atribuições de um membro da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que deve pautar-se pela **sustentabilidade financeira do SUS** e pela busca da tecnologia mais custo-efetiva para o erário. A ocupação de um assento destinado à representação social por um líder sindical patronal da indústria farmacêutica **desvirtua a finalidade do controle social no sistema público**. Causa profunda estranheza que essa recomendação tenha partido do órgão máximo do controle social do SUS: o [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/). Diante do cenário de **risco à integridade das decisões**, o TCU emitiu **ciência de irregularidade** ao Ministério da Saúde e determinou a implementação de **controles prévios e rotinas periódicas** de verificação de vínculos com a indústria. O Tribunal também recomendou a realização de consultas obrigatórias à **Controladoria-Geral da União (CGU)** para prevenir e interromper situações de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) no âmbito da Comissão, antes que decisões sejam tomadas com a participação de membros com substanciais conflitos de interesses. Até a conclusão deste post, o sr. **Nelson Augusto Mussolini** permanecia como o **2º suplente** no **Comitê de Medicamentos** da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **Categorias:** Editorial 2026, SUS, Governança e Políticas Públicas --- ### [Missão editorial](https://academiadepacientes.com.br/missao-editorial/) **Published:** fevereiro 18, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20699%20741%22%20width%3D%22699%22%20height%3D%22741%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22699%22%20height%3D%22741%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Desde 2017, a *Academia de Pacientes* busca ser um espaço de informação qualificada e independente sobre doenças raras, terapias avançadas e os dilemas públicos que atravessam esse campo. Ao longo desses anos, este projeto acompanhou de perto a transformação acelerada da medicina, a emergência de medicamentos de altíssimo custo e a crescente centralidade da regulação e da judicialização no debate sobre acesso. Chegamos, agora, a uma nova etapa. A partir de 2026, a *Academia de Pacientes* deixa de disputar o ritmo instável das redes sociais e passa a operar, deliberadamente, como arquivo público: um lugar de curadoria, de leitura crítica e de atualização regular, voltado menos ao imediato e mais ao que permanece. Isso não significa afastamento do mundo real. Significa, ao contrário, uma aproximação mais responsável do lugar onde muitas decisões são tomadas antes de chegarem ao paciente: as instâncias regulatórias, os processos de avaliação de tecnologias em saúde, os debates institucionais sobre incorporação, financiamento e governança do Sistema Único de Saúde. Este espaço segue comprometido com pacientes e famílias. Mas escolhe atuar sobretudo no nível da evidência, da política pública e da regulação, onde interesses legítimos se cruzam, onde tensões estruturais se revelam e onde o destino coletivo do acesso é definido. Nesta nova fase, o foco editorial se concentrará em terapias avançadas (como terapias gênicas, vetores virais e novas fronteiras biomédicas) não como promessa abstrata, mas como problema público concreto: seus riscos, suas incertezas, seus custos, suas disputas e seus impactos sobre sistemas universais de saúde. Também assumimos uma mudança metodológica. O emprego de ferramentas de inteligência artificial, antes utilizado de forma mais intensiva em tarefas de apoio, passa a ser reduzido e estritamente limitado a atividades auxiliares de pesquisa e organização. A escrita, a análise e a responsabilidade editorial permanecem humanas, autorais e assumidas. A *Academia de Pacientes* seguirá publicando notas técnico-jornalísticas, comentários críticos e textos de fundo, sempre com linguagem acessível o bastante para que um leitor não especializado (inclusive pacientes atentos e cuidadores) possa acompanhar o essencial, sem que se perca a densidade necessária para tratar de temas complexos com seriedade. A nova fase também implica uma mudança na forma de circulação. Este projeto não dependerá mais da lógica algorítmica das plataformas. O canal prioritário de acompanhamento passa a ser o boletim do site, que funciona como via direta e confiável para avisos de novas publicações. Menos ruído. Mais curadoria. Mais responsabilidade pública. A *Academia de Pacientes* continua. Mas continua diferente: mais institucional, mais crítica, mais consciente de seu papel como observatório independente em um campo sensível, atravessado por inovação real, sofrimento real, interesses poderosos e decisões que exigem transparência e rigor. Este é o pacto editorial da nova fase. **Categorias:** Editorial 2026 --- ### [Uma nova fase na Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/uma-nova-fase-na-academia-de-pacientes/) **Published:** fevereiro 18, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Findo o Carnaval, quando se costuma dizer que o ano se inicia, é chegada a hora de lhes apresentar um novo ponto de inflexão na trajetória da *Academia de Pacientes*. Chegamos a um daqueles momentos em que um projeto editorial precisa parar, olhar para trás e reconhecer que entrou numa nova etapa. Não por modismo, não por pressão externa, mas por maturidade. Desde agosto de 2017, *Academia de Pacientes* acompanha o campo das doenças raras e dos medicamentos de altíssimo custo num país em que a informação é frequentemente rarefeita, enviesada ou atravessada por interesses. Em um cenário de captura da legítima dor dos pacientes e seus familiares (há naturalmente exceções, que confirmam a regra), este espaço nasceu como busca de independência e como tentativa de oferecer uma alternativa de leitura qualificada e não tendenciosa, sob a lente da Saúde Pública. Não se trata de um campo abstrato. Nele, o sofrimento é palpável e real. Há mães, famílias, perdas, vidas concretas. O recente [falecimento de Regina Próspero](https://academiadepacientes.com.br/regina-prospero-28-4-1966-%E2%80%A0-8-2-2026/), a mais robusta liderança em doenças raras do País, nos obriga a recolocar o humano no centro e a repensar a responsabilidade de quem escreve sobre terapias e promessas. Nos últimos anos, tornou-se quase impossível existir publicamente sem atravessar a lógica das redes sociais. No entanto, o *feed* é ágil, ruidoso e injusto com temas complexos. Mas, “na pressa, não se pode pensar”, como nos lembra o sociólogo Pierre Bourdieu. Não nos move nem fascina a atenção algorítmica, interessados que estamos em construir arquivo, acervo, referência e permanência. Por isso escolhemos reduzir significativamente nossa participação nas redes sociais. Nossos canais principais passam a ser, além do blog, um boletim de notícias mensal e uma comunidade discreta de avisos (WhatsApp). Nela, leitores interessados poderão acompanhar o que se passa no campo, sem ruído, sem dependência de plataformas e métricas amesquinhadoras de projetos que já nascem relevantes. Menos é mais. A partir de agora, a escrita, esta companheira amorosa do jornalista e do pesquisador, volta a ser artesanato. Ferramentas de Inteligência Artificial podem ter lugar, mas apenas como apoio técnico de revisão e demais tarefas bastante acessórias no ato de apurar e investigar. A autoria, a redação, o julgamento crítico e a responsabilidade editorial ganham centralidade humana. *Back to basics*. O foco de *Academia de Pacientes* também muda. Mantendo como horizonte o paciente, a ênfase agora se volta para as terapias avançadas. Não como fetiche tecnológico, não como solução milagrosa, mas como caso-limite de governança: terapia gênica, medicamentos órfãos, decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ANS, Anvisa, judicialização. A lente aqui não é a do jurista nem a do clínico, mas a do jornalista e pesquisador em saúde pública que observa processos institucionais, evidências e escolhas distributivas desde 2007, quando rumou para Coimbra para um doutorado-sanduíche na área. A trajetória de *Academia de Pacientes* ao longo destes anos permanece disponível por meio de seus mecanismos de busca. Dela só temos que nos orgulhar. Mas, daqui em diante, o compromisso é com mais densidade, mais prudência analítica, mais documentação e menos automatismo impelido pelo frenesi das redes sociais e da disputa histérica por atenção. Na pressa, não se pode pensar. Nesta nova fase, querida leitora e querido leitor, seu gesto mais importante é assinar nosso boletim, que estreia em breve, e, se considerá-lo útil, encaminhá-lo a alguém. O boca-a-boca passa a ser a forma legítima de circulação de um projeto que prefere consistência a barulho. Não sou *influencer*. Sou servidor público e pesquisador em saúde pública da Fiocruz. Não me move o algoritmo. O que me conduz é atenção qualificada de quem veja algum proveito no que aqui é apresentado. Menos ruído, mais acervo; menos algoritmo, mais responsabilidade; menos velocidade, mais humanidade. **Categorias:** Editorial 2026 --- ### [Tribunal de Contas da União aponta inúmeras falhas na Conitec](https://academiadepacientes.com.br/tribunal-de-contas-da-uniao-aponta-inumeras-falhas-na-conitec/) **Published:** março 24, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O TCU realizou auditoria para avaliar o processo de incorporação, alteração ou exclusão de tecnologias no Sistema Único de Saúde (SUS), tomando como base de análise o período de 2021 a 2023. Além disso, avaliou os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). O resultado foi a identificação de inúmeras fragilidades, tais como a designação de membros da comissão sem a devida comprovação de experiência profissional, capacitação ou formação acadêmica, e muitas outras. Empoderada pelo Supremo Tribunal Federal (STF) em outubro de 2024, quando este definiu as diretrizes para concessão de medicamentos não incorporados ao Sistema Único de Saúde (SUS) por meio de processo judicial, definindo que a justiça não poderia mais determinar o fornecimento de medicamentos que não fossem incorporados pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), com exceção de algumas condições, o ídolo “[Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)” revelou-se agora com pés de barro. Aquela fora a primeira vez que parâmetros foram estabelecidos para orientar as decisões legais sobre as judicializações na saúde – um fenômeno crescente que tem gerado grandes impactos na gestão e financiamento dos serviços públicos de saúde. A expressão “ídolo com pés de barro” vem a calhar neste caso, pois indica uma figura imponente que pode desmoronar facilmente ao menor impacto, devido à falta de solidez real. Essa intuição sombria já era compartilhada entre as associações de pacientes envolvidos com doenças raras. Não chegam a ser uma novidade as conclusões do TCU para este grupo de interessados. Aqui mesmo neste blog inúmeras vezes apontamos incongruências nas decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), discernidas por qualquer um sem maior esforço de competência de qualquer natureza. Houve tempos em que sua então dirigente chegara a afirmar em público que só iria incorporar tecnologias (medicamentos) para doenças raras ao SUS que promovessem a cura. A platitude desta afirmação e a ignorância nela embarcada dispensam maiores comentários, porque simplesmente desconhecem-se medicamentos de alta complexidade que promovam a cura desta ou daquela doença. Sequer as terapias gênicas, incensadas no passado como promotoras de cura, hoje resistem à tolice deste argumento. Sem mais delongas, enumeremos aqui os inúmeros problemas apontados pelo tribunal na atuação do rei [que agora está nu](https://pt.wikipedia.org/wiki/A_Roupa_Nova_do_Rei). - **Designação inadequada de membros:** Nomeação de integrantes para os comitês sem a devida comprovação de experiência profissional, capacitação específica ou formação acadêmica (mestrado/doutorado) exigida em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). - **Conflitos de interesse:** Atuação de membros em potencial situação de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/), com vínculos declarados ou identificados com a indústria farmacêutica ou entidades privadas de ATS, sem controles internos eficazes para mitigar esses riscos. - **Carência e rotatividade de pessoal:** Falta de pessoal qualificado e alta rotatividade de colaboradores no Dgits (Secretaria-Executiva), o que prejudica a continuidade e a qualidade técnica dos estudos. - **Falhas na seleção e gestão dos [Nats](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/):** Contratação de Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde ([Nats](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/)) sem comprovação de capacidade técnica e descumprimento da obrigatoriedade de distribuição aleatória dos estudos entre os núcleos. - **Subutilização do Monitoramento do Horizonte Tecnológico (MHT):** Inserção tardia de informações sobre tecnologias emergentes no processo decisório, reduzindo sua utilidade para antecipar demandas e avaliar viabilidade financeira. - **Deficiências na revisão de relatórios:** Lacunas no processo de supervisão técnica, resultando em relatórios com informações incorretas, imprecisas ou incompletas. - **Sobrevalorização de evidências clínicas:** Tendência de priorizar resultados clínicos em detrimento das avaliações econômicas e de impacto orçamentário, o que pode levar à incorporação de tecnologias não custo-efetivas. - **Fragilidades nas avaliações econômicas:** Ausência injustificada de estudos econômicos em relatórios técnicos, falta de correção de estudos com inadequações relevantes e omissão de custos indiretos importantes. - **Desconexão orçamentária:** Ausência de confronto entre o impacto financeiro estimado e a capacidade real do orçamento de suportar a tecnologia, além da falta de declaração expressa do ordenador de despesas sobre a adequação orçamentária. - **Inexistência de parâmetros financeiros claros:** Falta de um teto orçamentário ou de “limiares de alçada” para balizar as decisões de incorporação de alto impacto. - **Incerteza clínica sem mitigação:** Incorporação de tecnologias baseadas em evidências de qualidade “baixa” ou “muito baixa” sem a adoção de medidas para reduzir riscos, como monitoramento condicionado ou acordos de compartilhamento de risco. - **Ausência de especialistas nas áreas avaliadas:** Não comprovação da participação efetiva de médicos especialistas indicados pela Associação Médica Brasileira (AMB) e Conselho Federal de Medicina (CFM) em todas as reuniões, comprometendo a análise técnica específica de cada patologia. - **Exclusão de *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)*:** Falta de participação ativa dos detentores das tecnologias (fabricantes) em demandas de origem interna e ausência de chamadas públicas para usuários do SUS sem justificativa formal. - **Baixo engajamento de membros e quórum reduzido:** Frequente ausência de membros titulares (mais de 40% faltaram a três ou mais reuniões) e realização de deliberações com quórum inferior a 70% dos membros previstos. - **Falhas na fundamentação de decisões e votos:** Alteração de recomendações desfavoráveis para favoráveis após consulta pública sem a apresentação de fatos novos e ausência de registro da fundamentação técnica dos votos vencidos. - **Inconsistência de preços:** Recomendações de incorporação baseadas em propostas de preços que não se mantiveram no momento da compra efetiva, gerando prejuízo potencial de R$ 130 milhões ao sistema. - **Extrapolação de prazos legais:** Mais de 30% dos processos de avaliação excederam o prazo legal (180+90 dias) e 78,33% das tecnologias não foram disponibilizadas no SUS dentro do prazo de 180 dias após a incorporação. - **Inexistência de monitoramento pós-incorporação:** Falta de indicadores objetivos para medir a [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) real das tecnologias e ausência de um plano de desinvestimento para retirar do sistema tecnologias obsoletas ou ineficientes. --- ## Judicialização marota Algumas das falhas apontadas já mereceram iniciativa da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para sua mitigação. É o caso da gestão de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/). Esta tem se revelado um abacaxi para a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), apesar de tentativas de solução. Pois é mais do que evidente a vinculação orgânica entre muitas associações de pacientes e a indústria farmacêutica, fator impeditivo para a participação delas nos processos decisórios da instituição. Mas algumas das associações não se fizeram de rogadas, chegando a propor a solução marota de judicializar seus pleitos de participação nos processos da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), não obstante sua relação muito promíscua e notória com a indústria. A questão está longe de ser trivial. Ela expõe o que talvez possa ser considerada uma das tensões mais complexas na governança da saúde pública contemporânea: como manter o equilíbrio entre **democracia participativa** e **integridade técnica** de decisões em saúde. A judicialização marota proposta por algumas associações que se sentiram preteridas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ignora o fato de a proibição imposta pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não ser meramente burocrática. Ela visa proteger o interesse público da captura regulatória. Quando associações de pacientes dependem de tal modo da indústria , há sério risco ético de que suas demandas não reflitam somente a necessidade de saúde, mas sim o interesse comercial por tecnologias específicas. A tal da “voz do paciente” deixa de ser um insumo democrático e passa a ser uma ferramenta de marketing. Por outro lado, o fato de as associações de pacientes intentarem buscar a justiça para asserção de supostos direitos revela que os mecanismos atuais de participação na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) podem estar saturados ou sendo aplicados de forma binária (inclusão ou exclusão total de participação social). Haveria soluções intermediárias, que serão objeto de um próximo post. O importante aqui para fechar este tópico e avançar para outro é destacar que a atitude de certas associações ao proporem judicializar sua participação, ainda que mantendo vínculos notórios com a indústria, **é eticamente questionável**. Ela prioriza o resultado imediato, aqui representado pela incorporação da tecnologia ao SUS, em detrimento da sustentabilidade e lisura do sistema. Da parte da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), falta a definição de critérios de governança mais sofisticados que permitam estabelecer a distinção entre o “conhecimento experiencial” do paciente e os interesses comerciais do financiador da tecnologia. --- ## Providências propostas pelo TCU ### Determinações ao Ministério da Saúde - **Doenças Ultrarraras:** Elaborar, em 90 dias, um plano de ação para a criação do ato que definirá o conceito e as **metodologias específicas para a avaliação de tecnologias voltadas a doenças ultrarraras**. - **Monitoramento de Preços:** Apresentar um plano de ação para monitorar se os preços praticados nas compras públicas são compatíveis com os ofertados durante o processo de incorporação em um **horizonte de cinco anos**. - **Responsabilidade pela Oferta:** Definir formalmente qual setor do Ministério é responsável pelo acompanhamento e controle do prazo de 180 dias para a **oferta efetiva das tecnologias incorporadas** aos usuários do SUS. - **Plano Geral de Ação:** Elaborar um cronograma detalhado (com responsáveis e prazos) para o cumprimento de todas as recomendações feitas no relatório de auditoria. ### Determinações ao DGITS (Secretaria-Executiva da Conitec) - **Qualificação de Membros:** Estabelecer critérios precisos de experiência, capacitação e formação acadêmica (mestrado/doutorado) para a atuação na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), além de implementar **controles prévios à designação** e [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) públicos dessas informações. - **Conflitos de Interesse:** Criar rotinas periódicas de verificação de vínculos com a indústria, definir responsabilidades e estabelecer consultas à CGU para **prevenir ou interromper situações de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/)**, inclusive para colaboradores dos núcleos de avaliação ([Nats](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/)). - **Participação de Especialistas:** Elaborar plano de ação para assegurar que representantes da AMB e do CFM presentes nas reuniões sejam **especialistas na área da tecnologia avaliada**. - **Controle de Assiduidade:** Implementar mecanismo para a **exclusão de membros titulares** que faltarem a três reuniões ordinárias em um período de seis meses. - **Preço Teto de 5 Anos:** Passar a exigir que as empresas proponentes apresentem **preços máximos de oferta para os primeiros cinco anos** pós-incorporação e esclareçam todos os fatores que impactam o valor (logística, impostos etc.). - **Estrutura de Monitoramento:** Elaborar um plano de ação para implementar indicadores de [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/), um **plano anual de monitoramento**, um **plano de desinvestimento** para tecnologias obsoletas e um sistema informatizado para gerenciar essas atividades com transparência. ### Determinação ao Departamento de Logística (DLOG/MS) - **Preço Teto nas Compras:** Estabelecer controles administrativos para que as aquisições centralizadas respeitem os **valores máximos apresentados pelos fornecedores** durante a fase de incorporação (horizonte de 5 anos), exigindo justificativa formal para qualquer extrapolação. ### Principais recomendações ao Ministério da Saúde (MS) - **Responsabilidade Fiscal:** Exigir declaração expressa do ordenador de despesas sobre a **adequação orçamentária e financeira** antes da publicação de qualquer ato de incorporação. - **Limiares de Alçada:** Estabelecer valores de corte para que tecnologias de **alto impacto orçamentário** passem por avaliações financeiras adicionais antes da decisão de incorporação. - **Priorização de Economia:** Criar procedimentos céleres para a disponibilização de tecnologias que resultem em **economia financeira para o SUS**. - **Pactuação na CIT:** Alterar o fluxo para que a definição de quem financiará a tecnologia ocorra **antes da decisão final de incorporação**. - **Alterações Normativas:** Propor mudanças legais para permitir a **suspensão motivada de prazos** de avaliação, adequar o prazo de oferta à realidade administrativa e criar um **painel público para controle social** de todas as etapas de disponibilização das tecnologias. - **Feedback e Judicialização:** Desenvolver sistemas de feedback sobre atrasos no fornecimento e fluxos de acompanhamento sobre o **impacto das incorporações na judicialização da saúde**. - **Agilidade nos Protocolos:** Reduzir o tempo entre a avaliação final e a publicação dos protocolos (PCDT) e avaliar a adoção de **parâmetros de uso provisórios** quando o protocolo estiver ausente. ### Principais recomendações ao DGITS - **Gestão Técnica:** Manter o mapeamento de capacidades dos Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde ([NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/)) atualizado, antecipar as informações de **Horizonte Tecnológico** para o início do processo e registrar evidências de supervisão técnica nos processos. - **Transparência de Custos:** Ressaltar benefícios clínicos e **custos indiretos** (mesmo que fora da perspectiva do SUS) em tecnologias que extrapolem os limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/). - **Medidas Mitigadoras:** Garantir o registro formal da discussão sobre a necessidade de **medidas de mitigação de risco** (como acordos de risco) para tecnologias com evidências incertas. - **[Stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/):** Criar um **banco de especialistas**, estabelecer fluxos de análise de interessados (incluindo usuários do SUS via chamamento público) e definir o papel de representantes do Judiciário e da Defensoria nas reuniões. - **Informatização:** Substituir planilhas manuais por um **sistema informatizado para controle de prazos** e realizar estudos para identificar os gargalos que geram tempo excessivo nas análises. - **Ciência (Alertas sobre irregularidades constatadas)** : O TCU também emitiu alertas formais (ciência) sobre casos específicos de **[conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/)** de membros, decisões insuficientemente motivadas, descumprimento de prazos legais e falta de justificativa para a ausência de estudos econômicos em determinados relatórios. Em suma, as falhas expostas pela auditoria do TCU revelam um cenário que remete diretamente à fábula *A roupa nova do rei*, de Hans Christian Andersen: o processo de gestão de tecnologias no SUS desfilava uma suposta robustez técnica que, sob o olhar rigoroso do controle externo, mostrou-se em muitos pontos desprovido de “tecido” real. Assim como os cortesãos fingiam ver vestes magníficas para não parecerem ineptos ou estúpidos, a **designação de membros sem qualificação comprovada**, a atuação sob **[conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/)** e a emissão de **votos sem fundamentação técnica expressa** criaram uma **ilusão de rigor metodológico**. A realidade nua, contudo, expõe um sistema onde **46,15% das tecnologias são incorporadas com incertezas clínicas relevantes** (evidências de qualidade “baixa” ou “muito baixa”), uma economia de **R$ 130 milhões se desvanece** porque os preços propostos não se mantêm na compra real e, o mais grave, **78,33% das tecnologias incorporadas não chegam ao paciente no prazo legal**. As determinações do Tribunal funcionam agora como o grito da criança na multidão, que, ao revelar a nudez do rei que ninguém via, exigem que o sistema abandone a pretensão institucional e passe a se vestir com a **transparência, a evidência científica sólida e a sustentabilidade** que a vida dos usuários do SUS demanda. Está na hora de a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) calçar as sandálias da humildade. **Categorias:** Editorial 2026, SUS, Governança e Políticas Públicas --- ### [🤝Lobby 'astroturf': tática oculta que subverte a democracia🤝](https://academiadepacientes.com.br/🤝lobby-astroturf-tatica-oculta-que-subverte-a-democracia🤝/) **Published:** dezembro 15, 2022 **Author:** Cleo Dan **Excerpt:** O lobby astroturf é uma tática ilegal nos EUA e eticamente duvidosa que tem sido usada para influenciar políticas públicas por décadas. No Brasil não é diferente, mas a lei não o proíbe **Content:** --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20448%2087%22%20width%3D%22448%22%20height%3D%2287%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22448%22%20height%3D%2287%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)## **O que é astroturfing?** O termo *astroturfing* deriva de *AstroTurf*, uma marca de grama sintética projetada para dar a aparência de um gramado natural. É um trocadilho com a palavra da língua inglesa “*grassroots*“, que, em português, é traduzida literalmente como “raízes da grama” e que significa movimentos espontâneos de uma comunidade. A implicação por trás do uso do termo *astroturfing* é de que não existem movimentos *grassroots* “verdadeiros” ou “naturais”, mas sim de apoio “falso” ou “artificial”, ainda que alguns de seus praticantes defendam a sua prática Uma auto-denominada ‘campanha autêntica’ (*grassroots*) intitulada [Aliança Salve Nossas Espécies (SOSA) ](http://www.saveourspeciesalliance.org/)materializou-se em 2004. A despeito do **motto** ambientalmente consciente, SOSA **revelou-se não ser nem uma cruzada autêntica (grassroots) nem um grupo preocupado em proteger animais ameaçados**. **De fato, SOSA era uma coalizão antiambiental de organizações com interesses escusos em enfraquecer a [Lei de Espécies Ameaçadas](https://www.guidestar.org/FinDocuments/2005/202/048/2005-202048142-02b302e0-9O.pdf)** . Graças à imagem pública enganosa de SOSA como um grupo de cidadãos preocupados, **esta “aliança” é um arquétipo de uma típica campanha *astroturf*.** Como sugere o termo “astroturf”, campanhas como essa são **esforços *grassroots* falsos que suscitam sérios problemas éticos**. Passados 18 anos deste caso, as campanhas *astroturf* ainda infestam a paisagem do *advocacy*. --- # **Definindo o lobby astroturf** As campanhas *astroturf* podem ser geralmente definidas como “falsas organizações que se passam por genuínas (*grasroots*), **usualmente patrocinadas por grandes corporações ou outros financiadores com fins lucrativos ou politicamente motivados**“. Campanhas desta natureza são deflagradas **sem apoio inicial dos representados, recrutam *advocates* para engajar-se em lobbying *grassroots*, e operam sem transparência total**. As campanhas de lobby astroturf prosperam **com a mesma manipulação que alimenta os *bots* do Twitter e contas falsas de mídias sociais**. Citando pesquisadores envolvidos no Projeto de Propaganda de Pesquisa Computacional, a “ilusão de suporte online pode realmente criar suporte real”. **Essencialmente, ao assumir falsas identidades supostamente autênticas, as campanhas astroturf promovem o apoio genuíno dos representados através de um véu de engodo.** # **Quem patrocina as campanhas de astroturf?** Campanhas *grassroot* fraudulentas podem emanar de uma variedade de patrocinadores. Corporações ou outros grupos de interesses especiais financiam o esforço de lobby, **mas agências de relações públicas e firmas de consultoria são freqüentemente o cérebro por trás da produção dessas campanhas.** > O lobby *astroturf* é uma tática ilegal nos EUA e eticamente duvidosa que tem sido usada para influenciar políticas públicas por décadas. No Brasil não é diferente, mas a lei não o proíbe # **Características de uma campanha *astroturf*** Embora todas as campanhas *astroturf* compartilhem propriedades peculiares, essas campanhas podem diferir na execução tática e na origem, tornando dificil uma definição geral para elas. Por uma questão de clareza, a lista a seguir descreve **as principais características que distinguem as campanhas astroturf das autênticas campanhas *grassroot/advocacy*:** - Bem financiadas desde o início com pouco apoio público visível - Campanhas com nomes genéricos ou “[populistas](http://webcitation.org/5v0RBscz2?url=http://www.cleanupwashington.org/documents/astroturf.pdf(abrir%20em%20uma%20nova%20aba)Editar)” (Cidadãos por X, Salvem o X, Famílias por X, etc.) - Campanhas de e-mail coordenadas enviadas e derivadas de escritórios de congressistas não verificados ou sem o consentimento de um congressista - Sites centrados em campanhas visivelmente tendenciosas - [Linguagem inflamada](http://thehill.com/opinion/campaign/405807-a-news-consumers-guide-to-astroturf-sources) para apoiar reivindicações - Sites de campanha que pretendem educar os espectadores, ‘desmistificando os mitos da indústria’ - As autoproclamadas organizações grassroots cuja história de origem é vaga ou não mencionada # **As implicações éticas do lobby *astroturf*** **Além de ilegal, o lobby *astroturf* é uma tática eticamente duvidosa que tem sido usada para influenciar políticas públicas por décadas**. Facilitar ações *grassroot* falsas é inerentemente problemático por vários motivos. **Em primeiro lugar, o astroturfing desorienta os cidadãos e os explora como peões em um tabuleiro político, ironicamente colocando interesses especiais muito bem remunerados acima dos interesses dos representados e grupos de *advocacy* de boa-fé.** Em segundo lugar, **as campanhas fraudulentas ameaçam a percepção de legitimidade das campanhas de *advocacy* genuínas**. **Os legisladores são menos propensos a incorporar o *feedback* de suas bases eleitorais nas decisões políticas, se seus gabinetes forem constantemente inundados com comunicações *astroturf***. Em uma era de “notícias falsas” danosas e campanhas *online* de desinformação, é especialmente importante que a comunidade de *advocacy* se recuse a participar de táticas desonestas que tiram vantagem do sistema político. **Engajar-se em estratégias problemáticas prejudica a integridade de toda a categoria dos profissionais de *advocacy***, ao mesmo tempo em que engana tanto os cidadãos, quanto os seus representantes no legislativo. Neste ambiente político desafiador, há uma pressão crescente sobre os profissionais de *advocacy* e *lobby* para garantir que as iniciativas *grassroots* sejam autênticas e transparentes. **Os profissionais de *advocacy* e organizações que buscam influenciar as políticas compartilham a responsabilidade de facilitar campanhas verdadeiras que educam os cidadãos com fatos.** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20512%20512%22%20width%3D%22512%22%20height%3D%22512%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22512%22%20height%3D%22512%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) # **Diretrizes para praticantes de *advocacy*** Embora existam diferenças claras entre as campanhas astroturf e as genuínas (grassroot), elas também compartilham qualidades. Infelizmente, esses pontos em comum não apenas dificultam a identificação de uma campanha *astroturf*, mas também criam uma área nebulosa para profissionais terceirizados encarregados de desenvolver uma campanha de *advocacy* para um cliente. Construir apoio *grassroot* desde o início pode levar à integração desavisada de táticas de *astroturf*. **Os itens a seguir são orientações para profissionais no espaço do *advocacy* para evitar técnicas de *astroturf***: - A transparência é fundamental. Se uma campanha for produto de uma coalizão de organizações do setor, os nomes de todos os patrocinadores e parceiros que apoiam a campanha devem ser facilmente acessíveis - As mensagens e o conteúdo da campanha devem ser factuais, justos e confiáveis. O objetivo de uma campanha de *advocacy* legítima deve ser educar os potenciais ​​apoiadores e motivá-los a participar como cidadãos informados - Uma coalizão criada com o propósito de um único objetivo de *advocacy* deve receber um nome consistente com sua missão (não conferindo um nome ambíguo ou enganoso para esconder seu propósito) - Incluir os *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* no processo de desenvolvimento de políticas antes do lançamento de uma campanha de *advocacy* ajuda a garantir que as vozes dos cidadãos representados estejam refletidas em seus objetivos gerais - Compartilhar uma campanha com apoiadores que optaram por receber comunicações de organizações ou associações participantes é um bom fundamento para construir uma rede maior - A publicidade on-line associada a campanhas de advocacy deve incluir marcadores claros que revelem o patrocinador do anúncio # **A mensagem final** Sem regulamentação robusta para reprimir o lobby *astroturf*, a responsabilidade de descontinuar os esforços falsos grassroot recai sobre a comunidade de *advocacy* em geral. Na era das “notícias falsas”, é particularmente imperativo que nossa profissão encarregada de influenciar o processo de formulação de políticas se abstenha de se envolver em táticas que subvertam a democracia. --- Reproduzido e adaptado de [Medium](https://medium.com/@cleodan/astroturf-lobbying-technically-legal-ethically-dubious-124b929a4830), porque não procede a informação da autora de que o lobby *astroturf* seja atividade legal nos EUA. Saiba mais sobre isso em breve aqui no blog. # Leia também! [Como lidar com a indústria farmacêutica (I)](https://academiadepacientes.com.br/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica/) [Como lidar com a indústria farmacêutica (II)](https://academiadepacientes.com.br/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-ii/) [Como lidar com a indústria farmacêutica (III)](https://academiadepacientes.com.br/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-iii/) [Como lidar com a indústria farmacêutica (IV)](https://academiadepacientes.com.br/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-iv/) **Categorias:** Transparência pública --- ### [A Academia de Pacientes inicia, em 2026, uma nova fase editorial.](https://academiadepacientes.com.br/missao-editorial-2/) **Published:** fevereiro 18, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Este projeto deixa de depender do ritmo instável das redes sociais e passa a operar como arquivo público: um espaço de curadoria crítica sobre terapias avançadas, regulação e políticas públicas em saúde. **Content:** Este projeto deixa de depender do ritmo instável das redes sociais e passa a operar como arquivo público: um espaço de curadoria crítica sobre terapias avançadas, regulação e políticas públicas em saúde. Seguimos comprometidos com pacientes e famílias, mas escolhemos atuar sobretudo no nível da evidência, da governança e das instâncias onde muitas decisões são tomadas antes de chegarem ao consultório. O foco editorial se concentra nas terapias avançadas e em seus dilemas públicos — riscos, incertezas, custos e impactos sobre sistemas universais como o SUS. O emprego de inteligência artificial passa a ser estritamente limitado a tarefas auxiliares. A escrita e a responsabilidade editorial permanecem humanas, autorais e assumidas. As novas publicações circularão prioritariamente pelo boletim do site, como canal direto e confiável. Menos ruído. Mais curadoria. Mais responsabilidade pública. **Categorias:** Missão Editorial --- ### [O peso da idade e a vacina do herpes-zóster: como fórmulas matemáticas barram o acesso à saúde no SUS?](https://academiadepacientes.com.br/o-peso-da-idade-e-a-vacina-do-herpes-zoster-como-formulas-matematicas-barram-o-acesso-a-saude-no-sus/) **Published:** janeiro 13, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Por que o SUS negou a vacina do herpes-zóster? Entenda como a métrica QALY desvaloriza idosos e pessoas com deficiência em decisões de saúde pública. **Content:** > **A recente decisão de negar a vacina do herpes-zóster na rede pública traz à tona um debate ético urgente: será que estamos usando critérios matemáticos que discriminam idosos e pessoas com deficiência?** Recentemente, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) [recomendou a não incorporação da vacina do herpes-zóster](https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2026/relatorio-final/relatorio-de-recomendacao-no-1073-vacina-recombinante-adjuvada-para-a-prevencao-do-herpes-zoster) (vacina recombinante adjuvada) para idosos com 80 anos ou mais e indivíduos imunocomprometidos. Embora a vacina tenha demonstrado uma eficácia de **89,7%** na prevenção da doença nessa faixa etária e tenha um perfil de segurança considerado bom, o veredito final foi negativo. O argumento central baseou-se no alto impacto orçamentário, estimado em **R$ 5,2 bilhões** em cinco anos, e em uma métrica de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) econômica chamada [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/). No entanto, ao analisarmos as fontes técnicas, percebemos que o uso dessa fórmula pode esconder dimensões etaristas e capacitistas que desvalorizam a vida de quem já envelheceu ou convive com dores crônicas. ## O que é o QALY e como ele “mede” a sua vida? A sigla [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) vem do inglês *Quality-Adjusted Life Years*, que em português significa **Anos de Vida Ajustados pela Qualidade**. Essa métrica tenta combinar em um único número dois fatores diferentes: quantos anos de vida um tratamento adiciona e qual a qualidade de vida do paciente durante esses anos. O cálculo funciona multiplicando o tempo de vida por um valor de “utilidade” que varia de 0 (morte) a 1 (saúde perfeita). Vamos parar por aqui porque a idéia é que você entenda de uma vez por todas a armadilha do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) para idosos, pessoas com deficiência e com doenças raras. O problema ético começa na definição desses valores, pois eles costumam ser baseados em pesquisas com o público em geral, que muitas vezes subestima o valor da vida com deficiência. De acordo com relatórios internacionais, o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) reduz o valor de tratamentos que não trazem o paciente de volta à “saúde perfeita”, tratando um ano de vida de uma pessoa com limitações como se valesse menos do que o de uma pessoa saudável. ## A armadilha do etarismo na vacina do herpes-zóster No caso específico da vacina do herpes-zóster, o relatório da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) revelou como o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) penaliza os mais velhos. O modelo econômico mostrou um “ganho incremental de [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)” de apenas **0,00405**, um número baixíssimo que elevou o custo por benefício para **R$ 244.051,67 por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)**. Esse resultado ocorreu porque a expectativa de vida remanescente de uma pessoa de 80 anos é menor, o que *espreme* os resultados matemáticos da fórmula. O próprio fabricante e os pareceristas admitiram que, se a vacinação fosse avaliada para pessoas mais jovens, o resultado seria mais favorável, pois elas teriam mais anos pela frente para “acumular” pontos de qualidade de vida. Assim, a métrica acaba por criar uma barreira invisível: tratamentos para idosos raramente parecem “custo-efetivos” simplesmente porque eles têm menos tempo de vida restante para oferecer ao cálculo. ## O capacitismo e a ‘desutilidade’ da dor Além do preconceito de idade, a dimensão capacitista — o preconceito contra pessoas com limitações físicas — também influencia a decisão. O herpes-zóster é conhecido por causar a Neuralgia Pós-Herpética (NPH), uma dor neuropática persistente que pode durar anos e é descrita por pacientes como de intensidade semelhante à dor do parto. No modelo da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), essa dor é tratada como uma **‘desutilidade’**, subtraindo pontos da qualidade de vida do paciente. Fontes bioéticas argumentam que o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) falha ao não capturar a complexidade da experiência humana, desvalorizando tratamentos que apenas mitigam o sofrimento ou tratam condições crônicas sem curá-las definitivamente. Se o sistema de saúde prioriza apenas quem pode atingir a “saúde perfeita”, ele acaba discriminando sistematicamente aqueles que vivem com dores ou deficiências. ## A voz dos pacientes contra os números frios Durante a consulta pública sobre a vacina do herpes-zóster, foram recebidas **8.811 contribuições**, a grande maioria favorável à incorporação. Os relatos trouxeram a dimensão humana que as planilhas ignoram. Uma paciente com mieloma múltiplo descreveu como a doença causou lesões graves e dores que persistiram por anos, impactando drasticamente sua autonomia. Ela relatou que só obteve melhora após conseguir a vacina, reforçando que o alto custo é um obstáculo para os mais vulneráveis. Apesar do clamor público pela prevenção de uma doença que sobrecarrega o SUS com internações e complicações neurológicas, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) manteve o foco no alto custo e na métrica desfavorável. O impacto orçamentário de bilhões foi considerado “impeditivo e insustentável” no cenário atual. ## Existem alternativas mais humanas? Especialistas e conselhos de direitos das pessoas com deficiência sugerem que o governo deveria adotar métodos menos discriminatórios. Uma alternativa citada é a **Análise de Decisão Multicritério (MCDA)**, que permite considerar outros benefícios de um tratamento, como a gravidade da doença e a falta de outras opções, sem reduzir tudo a um único decimal. Outra opção seria o uso do **evLYG** (*Igual Valor de Anos de Vida Ganhos*), que não desconta o valor da vida com base na percepção de deficiência. A recomendação de não incorporar a **vacina do herpes-zóster** no SUS pode ter justificativas financeiras reais, mas a base técnica utilizada levanta dúvidas sobre a equidade do nosso sistema. Quando aceitamos fórmulas matemáticas que tratam a vida de um idoso ou de alguém com dor crônica como menos valiosa, estamos nos afastando dos princípios de universalidade do SUS. A saúde não pode ser apenas uma questão de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) estatística; ela deve ser, acima de tudo, um direito garantido com dignidade, independentemente da idade ou da condição física do cidadão. **É urgente que os pacientes e a sociedade civil questionem esses modelos matemáticos para garantir que o acesso à inovação médica não seja barrado por preconceitos disfarçados de cifras**. --- **P.S.:** Embora o blog **Academia de Pacientes** mantenha seu foco prioritário no ecossistema das **doenças raras**, decidi dedicar este espaço à análise da vacina contra o herpes-zóster por uma imperativa convergência de razões éticas e pessoais. Ao ingressar na **terceira idade**, percebo com clareza como o rigor estatístico pode, muitas vezes, camuflar um **viés etarista** que desconsidera a subjetividade e o valor intrínseco da vida na velhice. Mais do que uma questão de saúde pública isolada, a “perversidade bioética” do **[QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)** representa uma ameaça transversal: a lógica que hoje subestima o ganho de qualidade de vida de um idoso em função de sua **sobrevida limitada** é a mesma que, sistematicamente, desvaloriza o acesso a terapias para pacientes com **doenças raras e deficiências**. Como demonstrado no post acima, o uso dessa métrica cria uma barreira para condições que são tratadas, mas não “curadas” segundo padrões de uma sociedade funcionalista, penalizando aqueles que não podem ser restituídos à chamada “saúde perfeita”. Denunciar as dimensões **capacitistas e etaristas** desses modelos econômicos é, portanto, um compromisso fundamental com a defesa da **equidade** e da dignidade humana em todas as suas fases e condições. --- **Nota editorial**: Este é um projeto de **autoria e responsabilidade integralmente humanas**, baseado em experiência profissional, curadoria crítica e verificação rigorosa de fatos. Ferramentas de inteligência artificial podem ser usadas de forma **estritamente auxiliar** na organização, redação ou edição de textos, sempre sob **supervisão humana completa**. Todas as decisões editoriais, análises, interpretações e conclusões são de responsabilidade exclusiva do autor. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Direito à vida ou gestão de planilhas? O que o estudo de Vera Pepe e cols. esconde sob o álibi da "sustentabilidade"](https://academiadepacientes.com.br/direito-a-vida-ou-gestao-de-planilhas-o-que-o-estudo-de-vera-pepe-e-cols-esconde-sob-o-alibi-da-sustentabilidade/) **Published:** janeiro 29, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Análise crítica de estudo sobre judicialização de medicamentos raros, revelando vieses, omissões do SUS e dilemas éticos ignorados na gestão da saúde coletiva e bioética brasileira **Content:** Hoje, trazemos uma análise profunda e necessária de um estudo que acaba de ser publicado: “[Acesso judicial a medicamentos para doenças raras: características das demandas contra a União Federal](https://cienciaesaudecoletiva.com.br/artigos/acesso-judicial-a-medicamentos-para-doencas-raras-caracteristicas-das-demandas-contra-a-uniao-federal/19752?id=19752)“, de Vera Lúcia Edais Pepe e colaboradores. Este texto é fundamental porque mapeia como as pessoas que vivem com doenças raras estão conseguindo (ou tentando conseguir) tratamentos através da justiça. Contudo, ao lermos o artigo, precisamos exercer nossa cidadania crítica. O texto traz dados valiosos, mas também opera sob pressupostos que ignoram a realidade cotidiana das pessoas que vivem com doenças raras. Vamos detalhar primeiro o que os autores argumentam e, depois, revelar as perguntas que o texto simplesmente se recusa a fazer. Em meus 11 anos de serviço público em saúde e dedicação ao tema das doenças raras algo sempre me intrigou. A dificuldade de fazer o tema das doenças raras entrar na saúde coletiva pela porta da frente. É impressionante a unidimensionalidade das análises feitas por sanitaristas veteranos sobre questão tão complexa. Costumo dizer que o campo da saúde coletiva tem proficiência para analisar fenômenos anteriores à década de 1980. Do genoma para cá faltam-lhe os instrumentos adequados para refletir sobre os fenômenos. Este post é uma prova cabal disso. ### **O raio-X da judicialização: o argumento dos autores** O estudo de Vera Pepe e cols. analisou 912 ações judiciais individuais movidas contra a União entre 2008 e 2022. Essas ações envolveram 23 medicamentos específicos para o tratamento de 18 doenças raras. A amostra incluiu drogas de altíssimo custo e impacto tecnológico, como o onasemnogene abeparvoveque, o atalureno e o eculizumabe. Os autores traçam um perfil muito claro de quem está judicializando. A maioria dos demandantes são mulheres (51,8%) e crianças na faixa de 0 a 5 anos (13,1%). Geograficamente, a maior concentração de processos está em São Paulo (20,6%) e Minas Gerais (12,6%), mas um dado curioso é que o Distrito Federal concentra quase 20% das demandas, atraindo processos de residentes de outros estados, provavelmente devido à especialização de suas varas federais em saúde. Um ponto central na argumentação dos autores é a **origem do acesso**. Eles destacam que: - 83,4% dos autores são representados por advogados privados. - 50,1% das prescrições (o que chamamos de “receitas”) médicas vêm de consultórios privados. - Apenas 10 advogados foram responsáveis por 35,3% de todas as ações analisadas. - Apenas cinco médicos foram responsáveis por 68,1% das prescrições de onasemnogene abeparvoveque. Para os autores, essa concentração sugere uma “especialização” que pode indicar condutas que precisam ser monitoradas ou coibidas pelo poder público. Eles argumentam que a judicialização muitas vezes ocorre **sem “evidências robustas de eficácia e segurança”**. Um exemplo citado é o do atalureno, que teve o registro negado nos EUA e a recomendação de não renovação pela agência europeia (EMA) por falta de evidências de benefício real. O estudo conclui que **a judicialização não deve se sobrepor às políticas de saúde** e que o fornecimento de medicamentos deve estar conectado obrigatoriamente ao monitoramento clínico dentro do SUS. Os autores propõem que o Judiciário evite conceder medicamentos **até que benefícios sejam confirmados** e que todos os pacientes judicializados sejam inseridos em estudos de “pós-comercialização”. ## **O que falta no texto: perguntas fundamentais e pressupostos ocultos** Ao ler o trabalho de Pepe e cols., percebemos que ele deixa de lado perguntas incômodas e assume pressupostos que transformam pessoas que vivem com doenças raras em “problemas de gestão”. ### **1. O pressuposto do “paciente culpado” e o silêncio sobre a indústria** O texto assume o pressuposto de que a concentração de demandas **em poucos advogados e médicos** é algo inerentemente suspeito. Mas a pergunta fundamental que o texto deixa de fazer é: **Por que os pacientes buscam esses profissionais específicos?** Se o SUS não oferece especialistas treinados em doenças raras em todas as regiões, é natural que os pacientes busquem os poucos que conhecem a patologia. O texto ignora que essa “especialização” **pode ser uma resposta à própria omissão do Estado**. Além disso, ao focar na conduta de advogados, o texto **silencia sobre a estratégia de preços da indústria farmacêutica**, que é citada brevemente como uma dificuldade, mas nunca como o motor principal da crise orçamentária. Nesse sentido, poderíamos recomendar aos autores o artigo [When the patient is a gold mine: the trouble with rare-disease drugs](https://archive.ph/QmIXR) . #### **2. A pergunta que falta: O SUS é capaz de diagnosticar?** O estudo revela que em quase 20% dos processos não havia exames complementares apensados aos processos. Os autores sugerem que isso pode ser falta de conhecimento técnico do advogado. No entanto, a pergunta que falta é: **Esses exames não estão nos processos porque o SUS não os realizou em tempo hábil?** Sabemos que o itinerário terapêutico de um paciente raro é uma *via crucis* de anos. O texto assume que a falha é documental, quando pode ser uma falha de infraestrutura diagnóstica da própria rede pública que os autores defendem como a solução. #### **3. O dilema ético do “preço da vida”** Os autores mencionam a necessidade de avaliações econômicas que vão além do [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e a importância da sustentabilidade do SUS. Mas o que deixam de observar? **Qual é o limite ético de custo para salvar uma vida humana no Brasil?** **O texto assume que a “sustentabilidade” é um dogma administrativo superior ao direito individual à vida**. Ao defender o desinvestimento em tecnologias **sem “evidências robustas”**, o texto evita discutir o que acontece com o paciente que não tem outra opção terapêutica. (Informação *off the records*: Esse é um debate clássico da bioética que o texto, de viés administrativo, evita, para manter sua suposta “neutralidade científica”). #### **4. O pressuposto da “eficiência do monitoramento”** A proposta central dos autores é que pacientes judicializados gerem dados para a Anvisa e [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). O pressuposto discutível é que o SUS tenha estrutura para realizar esse monitoramento de pós-comercialização. Contudo, se apenas 4,2% das ações hoje preveem a inclusão do paciente no SUS, como o sistema absorverá os outros 95% sem novos investimentos em Centros de Referência (CRDR)? **Os autores propõem uma solução burocrática sem perguntar se a infraestrutura real suporta essa demanda.** #### **5. A falha na assistência jurídica pública** O estudo observa que 95,9% dos pacientes têm gratuidade de justiça, mas 83,4% usam advogados privados. O texto assume que isso ocorre por “oferta restrita de defensores”. **A pergunta de um milhão de dólares:** **Por que o Estado brasileiro aceita pagar honorários sucumbenciais altíssimos para advogados privados em vez de investir esse montante na estruturação de uma Defensoria Pública da União (DPU) robusta e especializada?** O artigo descreve o fenômeno, **mas não critica a ineficiência estatal em prover assistência jurídica gratuita**, o que acaba fomentando o “mercado da judicialização”. ### **Resumindo** O texto de Vera Pepe e colaboradores é um excelente relatório para gestores públicos, **mas é incompleto para pacientes**. Ele assume que o sistema de saúde é uma engrenagem que precisa de ajustes técnicos. Para as pessoas que vivem com doenças raras, o sistema de saúde é a diferença entre a vida e a morte. Faltam perguntas sobre o lucro das farmacêuticas, sobre a demora criminosa no diagnóstico dentro do SUS e **sobre a falta de alternativas para quem não se encaixa nos** “**protocolos de evidência robusta**“. Os pacientes não podem aceitar ser apenas “geradores de dados” em estudos de pós-comercialização se o sistema não lhes garante o cuidado integral que os próprios autores admitem ser essencial. > O que você acha? Já se sentiu um “número” em um processo judicial enquanto sua saúde piorava? Deixe seu comentário --- ***Informação importante:** Esta análise crítica baseia-se nos dados e lacunas do estudo citado. Para uma compreensão completa, recomenda-se a leitura integral da fonte* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Quando a política de doenças raras se desvia: um alerta e uma decisão editorial](https://academiadepacientes.com.br/quando-a-politica-de-doencas-raras-se-desvia-um-alerta-e-uma-decisao-editorial/) **Published:** dezembro 1, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Alerta sobre a captura da política de doenças raras e a decisão editorial de reduzir o uso de IA para defender o SUS e a integridade do jornalismo. **Content:** A partir de hoje, eu reduzirei substancialmente o uso de Inteligência Artificial (IA) no blog *Academia de Pacientes*. Ela seguirá sendo empregada apenas em atividades de pesquisa jornalística e em tarefas rotineiras nas quais a automação realmente agrega celeridade. Também será empregada nos resumos de notícias que você já se acostumou a ver no início de cada post. Para isso, criei um selo que identificará os textos redigidos integralmente sem intervenção de IA. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20804%20860%22%20width%3D%22804%22%20height%3D%22860%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22804%22%20height%3D%22860%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Texto escrito sem inteligência artificial Por que tomo esta decisão? Porque observo, com crescente preocupação, movimentos no campo das doenças raras que indicam **a formação de arranjos pouco transparentes**, com potencial de **afetar a formulação de políticas públicas** no Sistema Único de Saúde (SUS). Em alguns estados, Organizações da Sociedade Civil (OSCs) com **relações que suscitam questionamentos legítimos sobre independência e governança** vêm sendo alçadas à condição de serviços de referência em doenças raras do SUS. Essa **sobreposição de interesses**, já discutida por diversos pesquisadores e especialistas em governança sanitária, merece escrutínio público — e aprofundarei esse debate em texto específico. Esse cenário se desenvolve sob uma postura que, a meu ver, tem sido complacente por parte de setores do Ministério da Saúde, associada à atuação de agentes públicos que parecem dispostos a transformar a política de doenças raras em um ambiente propenso à **mercantilização**. A prevenção — eixo estruturante de qualquer política séria nessa área — perdeu espaço. O país passou a priorizar terapias avançadas que, mesmo sendo inovadoras, **beneficiarão uma fração minoritária dos pacientes** e com efeitos ainda desconhecidos, especialmente a médio e longo prazos, segundo estimativas amplamente reconhecidas na literatura. Hoje, é mais simples obter uma terapia gênica para Atrofia Muscular Espinhal pelo SUS do que agendar fisioterapia regular. A reabilitação, outro componente fundamental, foi relegada a segundo plano. Nesse processo, celebram-se convênios entre OSCs que apresentam **dependência financeira significativa da indústria farmacêutica** (informação disponível em relatórios públicos) e instituições de saúde de prestígio internacional. Essas instituições, historicamente mais prudentes em relação a potenciais conflitos de interesse, agora parecem aceitar esse tipo de arranjo com menor resistência. É nesse ponto que a lembrança de Sérgio Arouca, símbolo da Reforma Sanitária, se torna inevitável. Agora, uma nota pessoal. Sou jornalista profissional de formação, especializado em Ciência e Saúde. Passei por algumas das principais redações do país — percurso reconhecido com o Prêmio José Reis de Jornalismo Científico (CNPq) , antes de ingressar na Fundação Oswaldo Cruz, em 2015, como servidor público e pesquisador em Comunicação e Saúde. Trago comigo a tradição de uma linhagem de jornalistas comprometidos com a Constituição, a liberdade de imprensa e a defesa intransigente da informação qualificada. Nos últimos anos, colegas minhas e meus, no Brasil e internacionalmente, têm se mobilizado diante da ascensão da extrema direita e da intensificação de práticas de desinformação. Nesse ambiente, jornalistas passaram a ser alvos frequentes de estratégias como **lawfare** e **assédio judicial**, fenômenos já amplamente descritos na literatura jurídica e na pesquisa em comunicação. No campo das doenças raras, há OSCs que mantêm **relações públicas** com figuras políticas desse espectro ideológico. E, em alguns episódios documentados, atores desse ecossistema têm recorrido a **ações judiciais intimidadoras** contra jornalistas, pesquisadores e até outras organizações da sociedade civil. A jurisprudência nacional e internacional é clara: **a liberdade de imprensa, expressão e informação é essencial para a manutenção da democracia**. Por isso, qualquer tentativa de restringir ou intimidar minha atuação neste blog (que há mais de oito anos opera de forma independente) será denunciada aos fóruns e entidades dedicados à proteção da imprensa , dos direitos democráticos e da democracia sanitária. Pressionar jornalistas e servidores públicos, no exercício de suas funções republicanas, costuma resultar em **impacto reputacional significativo**, especialmente em áreas em que transparência e ética são valores estruturantes. Diante desse contexto, reafirmo: reduzir o uso de IA é um gesto político e editorial. É uma forma de reforçar a importância da **voz humana**, da apuração cuidadosa e da responsabilização individual pela palavra publicada. A democracia (e o SUS em particular) enfrenta desafios que exigem o empenho direto de jornalistas. A atual priorização quase fetichizada das terapias avançadas pode estar se tornando um **novo vetor de captura do Estado** por interesses privados. Um verdadeiro cavalo de Troia. O papel do jornalismo é iluminar esses movimentos. E é isso que continuarei a fazer. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20576%20322%22%20width%3D%22576%22%20height%3D%22322%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22576%22%20height%3D%22322%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- **Nota Editorial**: Esta publicação reflete exclusivamente a interpretação e a opinião fundamentada do autor, jornalista e pesquisador, com base em informações públicas, documentos oficiais, literatura científica e discussões amplamente estabelecidas no campo da saúde pública e da comunicação. O texto não realiza acusações pessoais, não atribui irregularidades a indivíduos ou entidades específicas e não substitui o papel de órgãos de controle. O propósito é contribuir para o debate democrático, a transparência e o escrutínio público de políticas e práticas relacionadas à saúde e ao interesse coletivo. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Transparência pública --- ### [Conitec: Manual anti-conflitos é avanço ético ou porta aberta para captura da indústria?](https://academiadepacientes.com.br/conitec-manual-anti-conflitos-e-avanco-etico-ou-porta-aberta-para-captura-da-industria/) **Published:** dezembro 3, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Manual da Conitec expõe avanços e brechas na gestão de conflitos de interesses e na influência da indústria farmacêutica nas decisões do SUS. **Content:** A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) acaba de lançar seu *Manual de governança & gestão de conflitos de interesses*. Já não era sem tempo. Custa-se a acreditar que foram necessários 14 anos desde a sua fundação para que alguém cogitasse a elaboração de instrumento tão fundamental em área que envolve interesses poderosos, especialmente quando se refere a medicamentos de alto custo, frequentemente associados ao tratamento de doenças raras. Os riscos de captura do Estado pela indústria farmacêutica em fóruns desta natureza são reais e podemos só supor o que se sucedeu em termos de conflitos de interesse na instituição nos 14 anos passados sem tal dispositivo. (Continua após o PDF) O documento tem a pretensão de ser a nova bússola ética referente a decisões de incorporação de tecnologias ao SUS , nelas conceitualmente incluídos os medicamentos. No contexto em que estão em jogo bilhões de reais em medicamentos, dispositivos e protocolos clínicos, o manual tem a intenção de orientar as [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/), buscando ser transparentes, fundamentadas em evidências e livre de interferências indevidas. Diante disso, só nos resta perguntar: > **O manual entrega um escudo robusto contra conflitos de interesses ou ainda deixa brechas que podem fragilizar a confiança da sociedade nas decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)?** É o que discutiremos a seguir: ## Integridade em disputa no SUS O manual nasce amparado pelo **[Decreto nº 9.203/2017](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2015-2018/2017/decreto/d9203.htm)**, que obriga órgãos da administração pública federal a instituir programas de integridade voltados à prevenção, detecção e punição de corrupção, fraudes e desvios éticos. Também dialoga com a **[Portaria CGU nº 57/2019](https://repositorio.cgu.gov.br/handle/1/45186)**, que orienta a estruturação desses programas, e com o movimento recente do próprio Ministério da Saúde de fortalecer a governança em seus processos decisórios. Em sua apresentação, o documento liga integridade a “conduta reta, ética, justa, honesta, proba”, afirmando que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) busca assegurar decisões custo-efetivas, transparentes e livres de conflitos de interesses em todas as etapas da ATS. Sua aplicabilidade alcança membros dos comitês, servidores, colaboradores, estagiários, núcleos de ATS ([NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/)), convidados e usuários do SUS. Fica claro que ninguém que influencia as recomendações está fora do radar. ## Pontos positivos Um dos principais méritos do manual é reconhecer que [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) não representa necessariamente má-fé, mas um risco que precisa ser identificado e administrado com rigor. O texto reconhece que a ATS é especialmente exposta a pressões, pois envolve interesses de governos, profissionais, pacientes, indústria e organismos internacionais, e afirma que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) pretende atuar de forma alinhada a boas práticas globais de avaliação de tecnologias em saúde. Ponto para a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Outro aspecto positivo é a clareza na definição do escopo do documento. Seu objetivo é orientar a identificação, prevenção, mitigação e gerenciamento de conflitos de interesses vivenciados pelos diferentes atores envolvidos nos processos da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Isso inclui desde a elaboração de relatórios técnicos até a decisão final da SCTIE. Na prática, isso significa que ninguém está livre do escrutínio ético da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/); tanto quem produz estudos de ATS quanto quem vota nas recomendações está sujeito às mesmas exigências de transparência. Pau que dá em Chico, dá em Francisco. O manual também reforça o papel do DGITS como Secretaria-Executiva da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), responsável que é por promover transparência e controle social em todas as fases, o que inclui a publicação das decisões e a abertura dos processos ao escrutínio público. Alinhados ao Decreto nº 9.203/2017, são mencionados princípios de governança como integridade, prestação de contas e transparência, conectando o documento a uma política mais ampla de integridade na administração pública federal. ## Fraquezas que demandam atenção urgente Apesar dos avanços, o manual deixa lacunas relevantes quando se observa sua aplicação em contextos críticos do SUS. Embora cite normas de governança, ele não articula de forma explícita suas regras com a **[Lei nº 12.846/2013 (Lei Anticorrupção)](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2013/lei/l12846.htm)** nem com a **[nº 8.112/1990](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/leis/l8112cons.htm)**, que disciplina deveres, proibições e sanções aos servidores públicos. Por exemplo, é importante esclarecer o que acontece quando alguém omite deliberadamente um vínculo com a indústria ou fornece informações sabidamente incompletas em sua declaração de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/). Da mesma forma, o documento não detalha como seus procedimentos se conectam com o [Programa de Integridade do Ministério da Saúde (IntegriSAÚDE)](https://www.gov.br/saude/pt-br/acesso-a-informacao/governanca/integrisaude), embora esteja claramente inspirado nesse ambiente normativo. Em um contexto em que órgãos de controle como CGU e TCU cobram alinhamento entre instrumentos de integridade, essa desconexão operacional pode dificultar a responsabilização em casos mais graves. Sabemos que sem previsões claras de encaminhamento a corregedorias e à CGU, o risco é que o manual seja forte em discurso, mas frágil em consequências,: um tiro n’água, para inglês ver.​ Outra ausência relevante é a sua omissão quanto a protocolos específicos para situações de emergência sanitária ou de decisões sob forte pressão, como pandemias ou introdução imediata de terapias de altíssimo custo. Nesses contextos, os prazos rigorosos para reuniões extraordinárias e a necessidade de decisões céleres podem tornar inviáveis regras rígidas (como a entrega de declarações até o dia anterior à reunião) e aumentar o risco de captura de agenda por atores inescrupulosos. O manual é enfático ao reconhecer a importância da integridade, mas ainda não traduz plenamente esse reconhecimento em rotinas adaptadas a cenários de crise. ## No frigir dos ovos, o que está em jogo? No que tange à comunicação com o público leigo, o manual acerta ao explicar de forma introdutória o que é governança e por que a integridade ganhou centralidade na Administração Pública. Ao vincular a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) a princípios como transparência, lisura e sustentabilidade de recursos públicos, o texto ajuda a construir uma narrativa de compromisso com o interesse coletivo. Isso é especialmente relevante numa área em que decisões podem significar tanto acesso quanto recusa de tratamento a milhares de pacientes. Mas nem tudo é mar de rosas. Sob a perspectiva da governança regulatória, é curioso notar a ausência de elementos que facilitem o controle social, como indicadores públicos de desempenho na gestão de conflitos de interesses ou relatórios periódicos de integridade da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). A sociedade passa a saber que existe um manual, mas continua com poucas ferramentas para avaliar, anualmente, se os conflitos têm sido de fato detectados, mitigados e punidos quando necessário. Não fosse a possibilidade de revisões sucessivas do manual, anunciada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), esta teria sido uma oportunidade perdida, num momento em que descalabros observados na atuação de associações de pacientes como balcão de negócios junto à indústria estão a se revelar gritantes. ​ Em um cenário ideal, o manual poderia funcionar também como ponte entre a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e o restante da máquina pública federal. Isso deixaria mais claras as interfaces com mecanismos de responsabilização administrativa, civil e, quando couber, penal previstos em normas como a Lei de Improbidade Administrativa e a própria Lei Anticorrupção. Sem isso, o risco é que a gestão de conflitos de interesses permaneça circunscrita à esfera técnica da ATS, sem plena integração aos sistemas de controle e integridade do Estado brasileiro. O sol é o melhor desinfetante. Trazer à luz do dia eventuais conflitos de interesses se revela pedagógico e mandatório em contextos de controle social. ## Manual vivo ou peça para ficar na estante? A notícia promissora é que o próprio manual se apresenta como documento sujeito a revisões e melhorias, em linha com a ideia de que a governança deve ser dinâmica e responsiva a novos desafios éticos. Em um campo marcado pela vertiginosa introdução de tecnologias inovadoras, muitas vezes de altíssimo custo e com forte protagonismo da indústria, essa abertura à atualização é crucial para que o instrumento não se torne obsoleto ou peça da mobília. Do ponto de vista do Ministério da Saúde e da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), o desafio agora é transformar tal peça normativa em prática institucional consistente. É necessário incorporar o manual em treinamentos regulares, divulgar amplamente as regras para todos os atores envolvidos e, sobretudo, assegurar que descumprimentos relevantes gerem consequências proporcionais, em consonância com a legislação brasileira de integridade e combate à corrupção. Sem previsão de sanções mais robustas, o documento corre o risco de permanecer um mero protocolo de intenções. E de nobres intenções o inferno anda cheio. ## Resumindo a opereta O ***Manual de Governança e Gestão de Conflitos de Interesses da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)*** representa um avanço inequívoco na institucionalização da integridade nas decisões sobre incorporação de tecnologias no SUS. Ele reconhece explicitamente a vulnerabilidade da ATS a pressões e propõe um conjunto de mecanismos para enfrentá-las. Catorze anos se passaram desde a criação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/); conflitos de interesse provavelmente ocorreram sem serem notados e, sobretudo, punidos, mas nunca é tarde para se acertar o rumo. Por outro lado, o documento apresenta brechas: falta de integração com a **Lei nº 12.846/2013**, protocolos para situações de emergência, conexão com o programa de integridade do Ministério da Saúde e criação de métricas públicas de desempenho na gestão de conflitos. Em um momento em que a confiança nas instituições públicas é constantemente contestada, a forma como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) aplicará esse manual pode se tornar um termômetro da capacidade do SUS em combinar rigor técnico com transparência ética. Devemos voltar a esse assunto em breve, dada sua relevância. > **E você? O que acha? O manual será um instrumento vivo de controle social ou apenas mais um documento formal?** **Deixe aqui seu comentário.** --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20804%20860%22%20width%3D%22804%22%20height%3D%22860%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22804%22%20height%3D%22860%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Texto redigido sem Inteligência Artificial **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### ["Vidas Raras" vence assédio judicial: Justiça arquiva inquérito após sete anos sem provas](https://academiadepacientes.com.br/vidas-raras-vence-assedio-judicial-justica-arquiva-inquerito-apos-sete-anos-sem-provas/) **Published:** dezembro 12, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Vítima de assédio judicial de ONG concorrente, o Instituto Vidas Raras tem sua lisura comprovada. MPF arquiva inquérito de quase 7 anos: nenhuma prova de crime ou ilicitude. **Content:** O Instituto Vidas Raras (IVR) anunciou hoje uma vitória decisiva contra o que classificou como uma ação movida exclusivamente para satisfazer interesses de terceiros: o Ministério Público Federal (MPF) requereu o arquivamento do inquérito que investigava as atividades do Instituto, reconhecendo formalmente a **“inexistência de qualquer prática ilícita”**. Após um processo investigativo que durou quase sete anos, o IVR reitera em nota oficial que foi, mais uma vez, **vítima de uma ação que visava satisfazer exclusivamente interesses próprios dos seus autores**, setores que foram identificados como **“concorrentes na indústria farmacêutica”**. Em português claro, ONGs concorrentes. O inquérito foi instaurado a partir de uma *notícia-crime*, levantando suspeitas sobre um hipotético favorecimento institucional na defesa de um medicamento específico destinado a pacientes com doenças raras. O Instituto, desde o primeiro momento, afirma a nota, colaborou plenamente com as autoridades, fornecendo documentos, dados internos e todas as informações solicitadas. Agora verifica-se que a acusação inicial sempre careceu de **“qualquer lastro probatório”**. > “Está provado que o IVR **não tem qualquer relação ilícita com o Estado**“. ### **A ausência total de provas e a lisura comprovada** O que se seguiu foi um escrutínio máximo, uma devassa, conduzida com rigor, que incluiu a análise de grande volume de documentos, acesso a mensagens e comunicações institucionais, e um exame detalhado das movimentações financeiras do Instituto e de seus representantes. Mesmo diante desse alto grau de fiscalização, a investigação não colheu **“qualquer sinal de conduta irregular”** por parte do IVR. É o que agora se pode depreender. Após anos de apuração e análise, o MPF concluiu que **“não existe qualquer prova que sustente as suspeitas”** inicialmente levantadas. O pedido de arquivamento é categórico e destaca de forma expressa que: - Não houve identificação de **vantagens indevidas, pagamentos irregulares ou favorecimentos ilícitos**. - Não foram encontrados elementos que indicassem **corrupção ou interferência junto à ANVISA ou a qualquer órgão público**. - Não se constatou qualquer atuação dos representantes do Instituto **em benefício de interesses privados de laboratórios**. - As condutas analisadas **não apresentam qualquer lastro de crime**. Em sua nota, o Instituto reitera que, conforme seu estatuto e Código de Ética, **não comercializa, prescreve ou adquire medicamentos**, atuando unicamente no suporte jurídico e administrativo a pacientes, sempre dentro dos limites legais e de acordo com prescrições médicas. ### **O triunfo da Justiça e da ética inegociável** A presidente do Instituto Vidas Raras, Maria José Silveira, recebeu o arquivamento **“com serenidade e senso de justiça”**. Ela lamentou o período de **“tamanha agressão”** e a natural apreensão gerada pelo processo, mas sempre confiou que os fatos seriam devidamente esclarecidos. Segundo a nota, este resultado reforça, de maneira inequívoca, a **lisura da atuação do Instituto Vidas Raras**. O IVR enfatiza que a **‘justiça mostrou-se estar do nosso lado e estará sempre**‘, pois o seu compromisso é inegociável: agir de forma ética e legal em prol do bem-estar dos pacientes que precisam de ajuda”. A nota prossegue informando que o Instituto Vidas Raras teve sua atuação jamais interrompida e nenhum de seus representantes preso. Ele “seguirá exercendo sua missão com ainda mais compromisso e transparência, reafirmando seu papel no apoio a famílias que buscam acesso a tratamentos regulados e prescritos por médicos habilitados”. “Está provado que o IVR **não tem qualquer relação ilícita com o Estado**“. A conclusão do inquérito, com o arquivamento por ausência completa de irregularidades, serve como um poderoso lembrete de que, mesmo diante do assédio judicial por parte de alguns e da agressão motivada por concorrência, **a verdade e a justiça prevalecem ao final**. A justiça, neste caso, funcionou como um filtro de alta precisão. Demorou tempo para analisar cada detalhe e documento (quase sete anos de escrutínio máximo). Mas, ao final, descartou todo o material como inconsistente e sem lastro. Isso provou que as intenções por trás da denúncia eram puramente externas, de fins inconfessáveis de gente perversa e não baseadas em irregularidades internas. Voltaremos em breve a este assunto. O assédio judicial é prática lesiva que se coloca diante de qualquer ONG que ouse se colocar diante de interesses pouco lícitos, estes sim, de ONGs inescrupulosas. ## Leia a integra da nota do IVR --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Judicialização da saúde: entre a sustentabilidade do SUS e o drama do acesso](https://academiadepacientes.com.br/judicializacao-da-saude-entre-a-sustentabilidade-do-sus-e-o-drama-do-acesso/) **Published:** dezembro 18, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Sustentabilidade do SUS em crise. Análise da judicialização da saúde em audiências da Câmara revela tensões entre alto custo, acesso básico e Medicina Baseada em Evidências **Content:** A Comissão de Saúde da Câmara dos Deputados promoveu duas audiências públicas cruciais, nos dias 2 e 16 de dezembro, para debater a **[Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) (MBE) no contexto explosivo da judicialização da saúde no Brasil**. Convocadas pela deputada Adriana Ventura (Novo-SP), as reuniões reuniram gestores federais, membros do judiciário, defensores públicos, associações médicas, pacientes e a indústria. Elas revelaram um **campo minado de dados conflitantes e visões antagônicas** que colocam em lados opostos a sustentabilidade financeira do sistema e o direito individual à vida. O diálogo, descrito pela própria deputada como fundamental, mas com pontos “não tão convergentes”, evidenciou que a judicialização não é um fenômeno simples; é **um sintoma complexo de falhas estruturais**, onde a emoção do caso individual confronta a racionalidade da política coletiva. ## Contraponto 1: O custo da judicialização – Racionalidade orçamentária x correção de falhas Um dos eixos mais polêmicos do debate foi o impacto financeiro das decisões judiciais. ### A tese do orçamento finito (Governo Federal, 02/12) Os representantes do Ministério da Saúde (MS), Ministério da Fazenda (MF) e Advocacia-Geral da União (AGU) apresentaram dados que sublinham o ônus dramático da judicialização sobre o orçamento público. O Ministério da Saúde, por meio da senhora Tarciana Barreto Sá, diretora do Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde do Ministério da Saúde , destacou que o impacto orçamentário é significativo, citando que, até agosto de 2025, o cumprimento individual de decisões judiciais alcançou quase R$ 1,9 bilhão. O MF complementou, afirmando que, em 2024, aproximadamente R$ 2,7 bilhões foram destinados ao cumprimento de decisões judiciais, beneficiando menos de 6 mil pacientes. Este montante é equivalente ao orçamento integral do programa Farmácia Popular, que atende mais de 25 milhões de pessoas, promovendo uma “desigualdade de acesso”. A AGU reforçou que, embora o volume de processos seja grande, o impacto econômico é gerado por poucas ações de medicamentos de altíssimo custo, geralmente registrados via *Fast Track* (registro flexibilizado). A Procuradora Nacional da União de Políticas Públicas da AGU, Cristiane Souza Fernandes Curto, observou que apenas 10 medicamentos foram responsáveis por 69% de todo o gasto do MS com judicialização nos últimos cinco anos. Essa concentração de gastos em poucos casos, muitas vezes com evidências frágeis, comprometeria a sustentabilidade do SUS. ### O contra-ataque do chão de fábrica (Defensoria Pública, 16/12) No segundo encontro, o Dr. Ramiro Nóbrega Sant’ana, defensor público do DF, trouxe um contraponto direto ao discurso do gasto. Ele argumentou que o valor de R$ 2,7 bilhões citado pelo MS, quando corrigido pela inflação (IGPM) desde 2016, na verdade, **mostra que o investimento público por ordens judiciais diminuiu.** O defensor público desconstruiu a ideia de que a judicialização é majoritariamente impulsionada por itens de altíssimo custo. Ele afirmou que **a ampla maioria das ações (cerca de 80% a 85% no DF) busca acesso a tratamentos já incorporados na política pública**. A lista dos cinco medicamentos mais demandados no CNJ inclui quatro itens (rivaroxabana, pregabalina, duloxetina, aripiprazol) **que custam ao governo menos de R$ 20 a R$ 30**. Para o defensor, grande parte do que o Ministério da Saúde chama de “gasto” **é, na verdade, uma correção jurisdicional de uma ilegalidade**, pois são medicamentos incorporados que **não foram disponibilizados por falha na gestão ou desabastecimento**. Ele sustentou que esse valor não deveria ser apontado como “intervenção” na política. **A judicialização, nesse sentido, é um “termômetro dos principais gargalos” e um instrumento de luta das classes populares contra a omissão.** ## Contraponto 2: A exigência de evidências – Racionalidade científica x injustiça metodológica A [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) (MBE) foi universalmente defendida como a ferramenta essencial para a tomada de decisão. Contudo, o nível de exigência dessa evidência gerou conflitos. ### O rigor exigido (Judiciário e Gestão) A conselheira do Conselho Nacional de Justiça , Dra. Dayane Nogueira de Lira, e a AGU enfatizaram que, após as decisões do STF (Temas 6 e 234), os magistrados devem decidir com base em alto nível de evidência científica. Isso significa que os juízes precisam entender a “pirâmide de evidências,” privilegiando meta-análises e ensaios clínicos randomizados, e não apenas a “opinião do especialista” ou o relatório médico. Priscila Gebrim Louly, Coordenadora-Geral de Saúde e Comunicações da Secretaria de Reformas Econômicas do Ministério da Fazenda, e o Dr. Cássio Ide Alves , diretor médico da Associação Brasileira de Planos de Saúde (Abramge) alertaram que a ausência de resultados robustos e a aprovação de medicamentos via *Fast Track* ou com [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) trazem grande incerteza e riscos à saúde, citando exemplos de terapias que tiveram eficácia ou segurança questionadas após o registro. ### O drama da doença rara (pacientes) Maria Cecília Oliveira, presidente da Associação dos Familiares, Amigos e Pessoas com Doenças Graves, Raras e Deficiências (AFAG) , defendeu a ciência, mas fez uma ressalva crucial: a evidência não pode ser uma barreira absoluta. Ela argumentou que exigir o mesmo padrão de evidência de doenças prevalentes para doenças raras — que possuem ensaios com menos pacientes — é “injustiça metodológica”. Nesses casos, a MBE, usada de forma rígida, acaba por negar o tratamento. A AFAG também expressou preocupação com as decisões do STF que tornaram o parecer da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (que analisa sob lógica populacional e orçamentária) uma barreira jurídica quase intransponível, colocando em risco a vida de pacientes sem alternativa. ## Contraponto 3: O gargalo do acesso – culpa da inovação x paralisia burocrática As audiências confrontaram a quem cabe a culpa pelo atraso no acesso: à indústria que traz inovação cara ou ao sistema burocrático que não a incorpora. ### A crítica à burocracia pós-incorporação (Indústria) Os representantes da Interfarma e do Sindusfarma rechaçaram a ideia de que a indústria busca a judicialização. Para eles, a principal causa do sintoma judicial é a paralisia burocrática *após* o sim da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). A Sra. Helaine Capucho, diretora de Acesso ao Mercado da Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfama), apresentou dados demonstrando que 57% das demandas já são de moléculas incorporadas. **Dentre as 10 moléculas mais pedidas, sete aguardam Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas** (PCDT), sendo que o prazo legal de 180 dias raramente é cumprido; a média de espera é de 16 meses. A Sra. Marcela Amaral (Sindusfarma) reforçou: o gargalo do sistema de saúde é posterior à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), no processo de pactuação e efetivação da compra, que não está vinculado ao ciclo orçamentário. ### A hiperjudicialização do básico (CNJ/DPU) O CNJ corroborou a ineficiência do sistema. A Dra. Daiane Nogueira de Lira destacou que a via judicial não deveria ser a *última ratio* se o sistema funcionasse. Ela revelou que 60% das novas ações ajuizadas em 2025 são para que o poder público cumpra seu papel em garantir o acesso ao básico (consultas, cirurgias eletivas, fraldas, curativos). A judicialização, nesse cenário, é um reflexo de que o direito à saúde precisa ser garantido pela Justiça quando o Executivo falha em implementar suas próprias políticas. As duas audiências, apesar dos contrapontos, convergiram em uma conclusão central: **a judicialização é o termômetro de um sistema que não funciona com a celeridade e transparência que a vida exige**. A hiperjudicialização (912.000 processos) é um indicativo de que **o acesso deve ser fortalecido por políticas públicas e não normalizado pela via judicial.** Os principais contrapontos levam a três grandes desafios para o Poder Legislativo e Executivo: 1. **Resolver a [iniquidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/iniquidade/) orçamentária**: O governo precisa separar, com transparência, o gasto para cumprir a política já estabelecida (falha de gestão/desabastecimento) do gasto com intervenção em nova tecnologia. Essa distinção é vital para planejar o orçamento sem penalizar programas essenciais. 2. **Acelerar o pós-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**: Há consenso de que o gargalo se instala na fase de implementação (PCDT, precificação e compra). É imperativo que o Legislativo simplifique as normas e torne menos burocrático o complexo processo que envolve Anvisa, CMED, [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e PCDT. 3. **Integrar ciência e justiça com humanidade**: O Judiciário está se qualificando (uso do NATJUS e exigência de alto nível de evidência). No entanto, o sistema precisa encontrar mecanismos administrativos (como acordos de compartilhamento de risco ou câmaras técnicas) para avaliar rapidamente e com sensibilidade as tecnologias para doenças raras, evitando que a MBE seja transformada em uma “injustiça metodológica”. A proposta de associar precificação ao registro sanitário na Anvisa também foi defendida como medida para garantir segurança, eficácia e preço público definido no momento da entrada do produto. A judicialização da saúde, em sua essência, é um grito de socorro.O Dr. Florisval Meinão, secretário-geral da Associação Médica Brasileira (AMB) resumiu: o Legislativo deve atuar nas raízes do problema, que incluem a falta de velocidade na incorporação de tecnologias e a resolução dos conflitos eternos na saúde suplementar. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Parceria em curso de triagem neonatal desperta debate sobre transparência](https://academiadepacientes.com.br/parceria-em-curso-de-triagem-neonatal-desperta-debate-sobre-transparencia/) **Published:** novembro 10, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Parceria em triagem neonatal sem chamada pública gera debate sobre transparência e boas práticas de governança em saúde. **Content:** Informações recentemente divulgadas dão conta da realização, em Porto Alegre, de um curso voltado à capacitação de gestores públicos em triagem neonatal, promovido por sociedade científica do campo da saúde, com apoio de entidades públicas e privadas. Até onde se sabe, a iniciativa **não teria sido precedida de chamada pública para seleção de parceiros institucionais**. Importante destacar que **a inexistência de chamada pública, por si só, não indica qualquer irregularidade**, podendo decorrer de modelos legítimos de cooperação técnica entre instituições. O registro do fato gerou algum **debate em segmentos especializados**, especialmente no tocante a práticas recomendadas de transparência e governança, sobretudo quando há dirigentes com atuação simultânea em mais de uma das entidades envolvidas e apoio financeiro ou institucional de empresas do setor privado. Até o momento, **não há informação pública que indique favorecimento, conflito de interesse não gerido, irregularidade administrativa ou qualquer forma de conduta ilícita**. Discute-se aqui, no contexto das boas práticas de governança, um tema de interesse público relacionado a iniciativas que dialogam com políticas de saúde. Especialistas em governança em saúde costumam recomendar, em termos gerais, mecanismos de transparência, divulgação prévia de critérios de seleção, gestão de potenciais conflitos de interesse e comunicação ampla com a sociedade — medidas que fortalecem a credibilidade de programas educacionais e parcerias técnico-científicas. O episódio ora se apresenta **como oportunidade de reflexão** sobre aprimoramento institucional e alinhamento a padrões contemporâneos de governança, sem que disso decorra, até o presente momento, qualquer juízo conclusivo sobre a regularidade ou a adequação dos procedimentos adotados. Como de costume, e ao longo de seus mais de oito anos de existência, o blog **Academia de Pacientes** aborda o tema sob uma perspectiva **estritamente pedagógica, republicana e informativa**. Ele contribui para qualificar o debate público sobre governança, políticas de saúde e cooperação entre instituições. O objetivo deste espaço é **promover compreensão crítica**, difundir boas práticas e ampliar a transparência no ecossistema de saúde, sem formular juízos de mérito sobre condutas específicas de agentes públicos ou privados. Trata-se de atividade de **interesse público**, alinhada à função social da comunicação em saúde, praticada por servidor público federal, e plenamente amparada pela legislação que garante a liberdade de expressão, a divulgação de informação de caráter geral e a atuação cidadã na fiscalização e aprimoramento das políticas públicas. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Transparência pública --- ### [Neoliberalismo molecular: quando o lobby veste jaleco](https://academiadepacientes.com.br/neoliberalismo-molecular-quando-o-lobby-veste-jaleco/) **Published:** novembro 24, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Análise crítica sobre como decisões do SUS podem abrir espaço para captura privada na triagem neonatal e terapias gênicas. Riscos, incentivos e governança. **Content:** ## Como decisões em CIBs e portarias estaduais podem reorganizar silenciosamente o SUS, favorecendo arranjos híbridos que aproximam o setor privado de áreas estratégicas da triagem neonatal e das terapias gênicas. Nos corredores da saúde pública brasileira, o que antes eram apenas rumores começa a se combinar com atos administrativos concretos e decisões em instâncias de gestão do SUS, como as Comissões Intergestores Bipartite (CIB). Em alguns estados, deliberações aprovadas na CIB e posteriormente formalizadas por portarias estaduais vêm aproximando o SUS de organizações privadas fortemente apoiadas pela indústria biofarmacêutica, elevando-as à condição de “serviços de referência em doenças raras” e, potencialmente, em terapias gênicas. Não se trata aqui de apontar ilegalidades nem de personalizar críticas em entidades específicas. O objetivo é examinar o sentido estrutural desse tipo de arranjo para o SUS, para a Reforma Sanitária e para o futuro da política de doenças raras no Brasil. O debate é técnico, político e ético, e, à medida que tais decisões se consolidam em atas de CIB e nos Diários Oficiais estaduais, este tende a se tornar um dos pontos de inflexão mais sensíveis da saúde pública brasileira recente. ## **O princípio da Reforma Sanitária e o risco de regressão** Desde a 8ª Conferência Nacional de Saúde, em 1986, a Reforma Sanitária se apoia em um princípio claro: o SUS deve ser público, estatal e regulador do privado, e não regulado por ele. Quando uma CIB aprova, e uma Secretaria Estadual de Saúde normatiza por portaria, que uma entidade privada apoiada por indústria biofarmacêutica será serviço de referência em doenças raras, o Estado passa a integrar formalmente um ator privado à arquitetura estratégica da rede pública. Organizações da sociedade civil podem ter papel importante na mobilização e na defesa de direitos. No entanto, a situação se torna delicada quando essa organização depende, de forma relevante, de recursos de empresas interessadas nas terapias em disputa. Ao mesmo tempo, recebe a delegação de funções centrais de política pública, como triagem, encaminhamento e organização de fluxos de pacientes. Nesse tipo de combinação, o chamado “público não estatal” tende a escorregar para uma posição de intermediação corporativa, mesmo que bem-intencionada. Abre-se um regime de governança híbrida no qual as políticas públicas passam a ser coformadas por agentes privados com interesse econômico direto nas tecnologias que o SUS precisa avaliar, regular e financiar. Em termos sistêmicos, isso pode ameaçar a soberania sanitária e abrir espaço para influências empresariais na política de doenças raras. ## **O peso real de uma decisão da CIB** A Comissão Intergestores Bipartite (CIB) exerce papel central no processo de integração de entidades privadas sem fins lucrativos à Rede de Atenção à Saúde como potenciais Serviços de Referência em Doenças Raras, pois é o fórum onde Estado e municípios pactuam a necessidade regional do serviço, a população-alvo e os fluxos de referência e contrarreferência, em conformidade com o Decreto nº 7.508/2011 e com as Leis nº 8.080/1990 e nº 8.142/1990. A aprovação na CIB não constitui, por si só, habilitação, mas é a etapa que autoriza o gestor estadual a prosseguir: - com a contratualização direta da entidade, quando o serviço for de gestão exclusivamente estadual; ou - com o encaminhamento ao Ministério da Saúde, quando o tipo de serviço exigir habilitação federal prevista na Portaria de Consolidação nº 2/2017 (Anexo XXXVIII) ou em outras normas da Média e Alta Complexidade. Assim, a pactuação na CIB funciona como o ato político-administrativo que valida a inserção do serviço no planejamento regional, permitindo a continuidade da tramitação administrativa. As terapias gênicas, por sua vez, ocupam hoje a fronteira de maior valor econômico da biomedicina. Justamente por isso, é nesse ponto que a vigilância ética e regulatória deveria ser mais intensa. Quando um serviço privado financiado pela indústria é reconhecido como referência em áreas ligadas a terapias gênicas, o risco não se limita à captura regulatória, entendida como influência sobre normas e decisões formais. O que se desenha também é uma captura epistemológica, em que o próprio modo de produzir conhecimento e definir “evidências” passa a ser condicionado por esse arranjo. Protocolos clínicos e linhas de cuidado podem ser desenhados em ambientes com [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) relevante; fluxos de encaminhamento tendem a privilegiar determinadas tecnologias; critérios de elegibilidade podem ser ajustados para expandir o uso de produtos de altíssimo custo; estudos de [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e impacto acabam sendo conduzidos dentro de estruturas apoiadas por fabricantes. ## **O risco extremo: incentivos financeiros por paciente** Há ainda um risco mais grave, que precisa ser tratado como possibilidade estrutural, e não como acusação a qualquer serviço específico. É a adoção de modelos em que a remuneração do serviço privado se vincula, direta ou indiretamente, ao número de pacientes triados, diagnosticados ou encaminhados para determinadas tecnologias. Em qualquer sistema de saúde, arranjos de “pagamento por paciente”, “por diagnóstico” ou “por encaminhamento” ligados a interesses comerciais produzem um incentivo perverso. Quanto maior o número de pacientes elegíveis, maior o volume de encaminhamentos, maior a circulação de terapias caras e maior o ganho econômico para quem opera no meio da cadeia. O simples fato de ser tecnicamente possível estruturar um modelo assim já deveria acender um alerta regulatório máximo, especialmente quando se trata de recém-nascidos triados no âmbito de políticas públicas. Não é necessário que esse modelo esteja implantado aqui ou ali para que seja um risco que a política de saúde precisa antecipar e impedir. A equidade, princípio basilar do SUS, exige que as decisões sejam tomadas com olhar populacional, considerando o que é melhor para o conjunto da sociedade. As terapias gênicas, porém, combinam custos milionários por paciente, evidências ainda incertas a longo prazo, baixa [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) numérica e enorme força emocional, sobretudo quando se trata de crianças e de doenças graves. Em contextos nos quais serviços de referência ligados à indústria organizam o cuidado nesse território, e especialmente se operam sob incentivos financeiros relacionados ao volume de pacientes, tende a ocorrer uma incorporação precoce de tecnologias ainda insuficientemente avaliadas, uma substituição da análise populacional por casos emblemáticos de grande impacto simbólico e uma reorientação silenciosa da integralidade do cuidado, com concentração de recursos em nichos terapêuticos altamente rentáveis. A política pública se desloca, assim, para uma lógica de consumo individual de terapias caras, em tensão evidente com o desenho distributivo e solidário que fundamenta o SUS. ## **A contrarreforma sanitária silenciosa** Nesse contexto, começa a se desenhar uma espécie de contrarreforma sanitária silenciosa. A Reforma Sanitária foi concebida como antítese do modelo assistencial corporativo pré-1988. No entanto, quando decisões em CIB e portarias estaduais entregam funções estratégicas da rede SUS a entidades privadas apoiadas pela indústria, e quando se abre espaço para que a sustentabilidade desses serviços dependa, em maior ou menor grau, do volume de pacientes triados e encaminhados, o resultado é uma inversão gradual, porém profunda. O privado deixa de ser apenas regulado e passa a ocupar posição de referência investida de autoridade pública; o Estado perde protagonismo como formulador e passa a desempenhar principalmente o papel de fiador e pagador; fluxos de pacientes, dados e narrativas passam a nascer em espaços híbridos e chegam à esfera estatal como “realidade consolidada”; a própria estrutura pública passa a legitimar arranjos assentados em conflitos de interesse não plenamente discutidos. As terapias gênicas, nesse cenário, se tornam o núcleo de um biocapitalismo molecular: o gene é tratado como ativo, o corpo como plataforma e a esperança como combustível político. Quanto mais cedo um paciente é identificado (por exemplo, na triagem neonatal) , mais rapidamente ele entra em cadastros, fluxos de cuidado e rotas potenciais de demanda por terapias de alto custo. Se, sobre esse fluxo, paira a possibilidade de incentivos financeiros por paciente, diretos ou indiretos, produz-se um *[pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/)* quase perfeito. Há triagem em ambiente híbrido público-privado, encaminhamento preferencial para serviços com forte dependência de financiadores e pressão crescente por acesso a terapias caríssimas, seja via decisão administrativa, seja por judicialização. O Estado corre o risco de se tornar pagador de última instância de decisões estruturadas fora da sua esfera de controle. ## **A inversão moral e simbólica da legitimidade sanitária** Talvez o efeito mais profundo de tudo isso não seja técnico, mas moral e simbólico. Quando uma entidade privada com apoio relevante da indústria passa a ocupar, por decisão de instâncias de gestão e atos administrativos, o lugar de referência em doenças raras, a mensagem que se transmite ao campo é a seguinte. Nesse território, a capacidade de articulação e lobby pode pesar mais do que a transparência e a aderência plena aos princípios do SUS. Se, sobre esse quadro, se projeta ainda a possibilidade de modelos em que a lógica econômica se aproxima do “ganha mais quem encaminha mais”, a distorção ética se aprofunda: o corpo do paciente, especialmente o corpo da criança rara, passa a flertar perigosamente com a condição de ativo negociável. Em síntese, esse modelo tensiona a política em ao menos cinco planos. **Político**, ao privatizar simbolicamente partes do SUS e instaurar uma governança híbrida. **Técnico**, ao favorecer a captura epistemológica de protocolos, fluxos e critérios. **Econômico**, ao abrir espaço para incentivos vinculados a terapias de altíssimo custo. **Ético**, ao deslocar o foco do bem comum para agendas setoriais. E **simbólico**, ao inverter a legitimidade, permitindo que o privado defina e o público financie. Se as decisões hoje em curso forem a ponta do iceberg de um padrão mais amplo, estaremos diante de uma mudança de época no SUS. Não é apenas uma sequência de detalhes burocráticos, mas um projeto de reorganização das relações entre Estado, mercado e corpo humano. É nesse contexto que o “lobby de jaleco” ganha forma: interesses privados revestidos de linguagem técnica, ‘acolhimento’ e narrativa de inovação. Por trás de um cuidado que, em muitos casos, é real e necessário, pode emergir uma arquitetura de incentivos em que cada diagnóstico raro se aproxima de um ativo econômico, e cada triagem, de uma oportunidade de negócio. Se a Reforma Sanitária nasceu para desmercantilizar a vida e universalizar o cuidado, esse movimento aponta na direção oposta: a rematerialização do lucro sob o discurso da cura. A pergunta que se coloca, então, não é meramente teórica: **que modelo queremos cultivar?** Um em que o cuidado permaneça ancorado no interesse público e na equidade, ou uma em que os ventos decisórios soprem conforme a direção de quem tem poder para monetizar o destino de cada semente diagnosticada? --- **Nota editorial**: Esta é uma análise geral de políticas públicas baseada em atos e fontes públicas, sem atribuição de condutas ilícitas ou específicas a qualquer entidade. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [James Watson (1928-2025): legado científico ofuscado por falhas éticas](https://academiadepacientes.com.br/james-watson-1928-2025-legado-cientifico-ofuscado-por-falhas-eticas/) **Published:** novembro 10, 2025 **Author:** Equipe Editorial **Excerpt:** Perfil jornalístico de James Watson, gênio do DNA cuja trajetória é marcada por racismo, sexismo e controvérsias éticas que mancharam seu legado científico. **Content:** James Watson, morto em 6 de novembro aos 97 anos, ocupa um lugar singular na história da ciência: celebrado como coautor da descoberta da estrutura do DNA e, **mais tarde, condenado por posturas públicas racistas e sexistas** que arranharam de forma duradoura sua reputação. O contraste entre o gênio e suas contradições éticas tornou-o, nas palavras do historiador Nathaniel Comfort, “o mais importante e mais famoso cientista do século 20 — **e o mais infame do século 21**”. ### Rasgos de grandeza, rastros de discriminação Ao lado de Francis Crick, Watson revolucionou a biologia ao propor a dupla hélice do DNA em 1953, insight que abriu caminho para a genética moderna. O Nobel, a liderança na construção do programa de biologia molecular de Harvard, sua participação na descoberta do RNA mensageiro e o papel central no Projeto Genoma Humano atestam sua influência intelectual. Mas esse currículo impecável **contrasta com décadas de declarações e atitudes eticamente problemáticas**. Sua trajetória pública foi marcada por **convicções abertamente racistas** — suficientes para, em 2007, custar‐lhe o cargo no Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) e, em 2019, sua condição de pesquisador emérito. A própria instituição repudiou sua “utilização da ciência para justificar preconceitos”. ### Sexismo e apagamento intelectual Watson também foi criticado por **posturas sexistas**, condensadas em seu livro *The Double Helix*, no qual reduz a contribuição de Rosalind Franklin à solução da estrutura do DNA. Segundo Comfort, Watson caricaturou Franklin a partir da visão de Maurice Wilkins, com quem ela trabalhava: encontrara-a apenas três vezes, mas mesmo assim lhe atribuiu traços simplistas e depreciativos. Embora reconhecesse estudantes mulheres brilhantes em seu laboratório, sustentava visões “antiquadas” sobre elas e as tratava pior quando, a seus olhos, não pertenciam à elite intelectual. A opção por publicar três artigos independentes na *Nature*, em vez de uma coautoria plena entre Franklin, Wilkins, Watson e Crick, cristalizou o apagamento de Franklin num dos grandes marcos científicos do século 20 — uma sombra ética que persegue o legado de Watson. > **Realizações extraordinárias não imunizam ninguém contra a responsabilidade ética.** ### O caminho para o descrédito O próprio Comfort identifica **no determinismo genético de Watson a semente de sua derrocada**. Ao longo da vida, Watson superestimou o poder explicativo do DNA, crença que, segundo o historiador, **o levou a abraçar interpretações frágeis e enviesadas**. Isso se expressou de forma extrema quando **passou a sustentar afirmações racistas** sobre diferenças de inteligência entre grupos humanos, atribuindo supostas variações de QI a origem genética. Curiosamente, ao mesmo tempo em que demonstrava rigor intelectual em muitos domínios, Watson teria ignorado críticas técnicas substanciais que circulavam em torno das ideias que passou a defender — sinal de que seus vieses pessoais passaram a dominar sua leitura científica. ### Personalidade como arma — e armadilha Watson **cultivou uma persona agressiva, às vezes cruel, usada para provocar conflitos e avançar agendas**. Nos anos de Harvard, **tornou-se conhecido por explosões em reuniões acadêmicas e postura beligerante**. Ao mesmo tempo, podia ser socialmente afetuoso e autodepreciativo, formando círculos intelectuais influentes reunidos, diariamente, às quatro da tarde, para o ritual do chá em seu laboratório. Esse estilo combativo o tornava capaz de sacrificar a própria imagem em nome de objetivos particulares — estratégia que impulsionou sua carreira, **mas também pavimentou o caminho para sua ruína pública**. ### Biografia de um Ícaro Comfort, que prepara uma biografia provisoriamente intitulada *American Icarus*, define Watson como alguém que acreditou demais no DNA — e, por extensão, em si próprio. Tal *hubris* teria alimentado a escalada que o levou do Olimpo científico ao isolamento, tornando-o símbolo de como **realizações extraordinárias não imunizam ninguém contra a responsabilidade ética.** O caso de Watson lembra que **a ciência não se faz apenas de experimentos e descobertas: ela também é moldada por valores, relações humanas e escolhas morais**. Seu brilho intelectual permanece incontestável. Mas é impossível separar esse brilho das sombras que ele próprio projetou. --- Fonte: [James Watson: Titan of science with tragic flaws](https://www.science.org/content/article/james-watson-titan-science-tragic-flaws?utm_source=sfmc&utm_medium=email&utm_content=alert&utm_campaign=DailyLatestNews&et_rid=700727797&et_cid=5786046) / Science **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [FDA impõe novas restrições ao Elevidys após mortes por falência hepática](https://academiadepacientes.com.br/fda-impoe-novas-restricoes-ao-elevidys-apos-mortes-por-falencia-hepatica/) **Published:** novembro 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** FDA impõe novas restrições ao Elevidys após mortes por falência hepática e exige estudo com 200 pacientes para avaliar riscos graves da terapia gênica. **Content:** ⚠️ A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) adicionou um **boxed warning** ao Elevidys e restringiu seu uso apenas a pacientes **ambulatórios** (com capacidade de andar), após duas mortes por falência hepática e outros eventos graves. - **Por que isso importa:** A decisão redefine o futuro das terapias gênicas para Duchenne e pressiona Sarepta a comprovar segurança em larga escala. 🧠 **O que está acontecendo:** A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) exigiu um estudo pós-comercialização com **cerca de 200 pacientes** para monitorar risco de lesão hepática por pelo menos um ano. - A agência também atualizou o rótulo com limitações importantes, incluindo contraindicações para infecções recentes e comprometimento hepático. - O produto havia sido temporariamente retirado do mercado após os óbitos. 🔍 **Nas entrelinhas:** A mudança ocorre após queda na adoção do Elevidys e turbulências internas na [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). - O tratamento não pode mais ser usado em pacientes não ambulatoriais (sem capacidade de andar), revertendo a ampliação de 2024. - Inclui referência a um terceiro paciente com coágulo sanguíneo e dano hepático grave. 🏃 **Resumindo:** A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) está apertando o cerco sobre segurança enquanto mantém o Elevidys no mercado para um subgrupo menor. - A Sarepta já tratou pouco mais de **1.100 pacientes** na soma entre estudos e uso comercial. - A agência quer dados reais para avaliar riscos hepáticos graves. 🖼️ **O quadro geral:** A terapia segue disponível, mas sob forte vigilância regulatória, e seu futuro dependerá dos resultados do novo estudo observacional. 💭 **Nossa opinião:** A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) sinaliza quea tolerânciaa a risco em terapias gênicas está diminuindo — e o setor inteiro sentirá o impacto. --- Fonte: [FDA updates Sarepta’s Duchenne gene therapy label, requests postmarketing study](https://endpoints.news/fda-updates-sareptas-duchenne-gene-therapy-label-requests-postmarketing-study/?u=96a6b9a9-82d6-4373-9334-f11e6b1eaf4b&s=email&c=524130ce-7a4bf963-ee8fdce2&utm_medium=email&utm_campaign=939%20-%20FDA%20updates%20Elevidys%20label%20orders%20Sarepta%20to%20run%20observational%20study%20Basic&utm_content=939%20-%20FDA%20updates%20Elevidys%20label%20orders%20Sarepta%20to%20run%20observational%20study%20Basic+CID_c56732e8b2574119bd0452e4cdf49211&utm_source=ENDPOINTS%20emails&utm_term=FDA%20updates%20Sareptas%20Duchenne%20gene%20therapy%20label%20requests%20postmarketing%20study) / Endpoint News **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Fábula: Quem cuida das árvores raras?](https://academiadepacientes.com.br/fabula-quem-cuida-das-arvores-raras/) **Published:** novembro 13, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Chegou-se a um ponto em que a realidade sanitária brasileira se tornou tão inverossímil que só a fábula ainda consegue descrevê-la sem cair no desespero. **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Chegou um ponto em que a realidade sanitária brasileira se tornou tão inverossímil que só a fábula ainda consegue descrevê-la sem cair no desespero. No mundo dos medicamentos, em que **a filantropia e o faturamento dividem o mesmo jaleco**, a promiscuidade entre **indústrias farmacêuticas e associações que dizem representar pacientes (e não suas contas bancárias)** exige mais que denúncia: exige ironia. Por isso, falo por meio de parábolas. A fábula me permite o que a linguagem técnica não pode: **rir com elegância do trágico**, mostrar o cinismo sem precisar nomeá-lo. E, se por acaso algum leitor se reconhecer nos mercadores, guardiões ou árvores dessas histórias, adianto: **Qualquer semelhança com fatos reais será mera coincidência — ou mero reflexo de espelho.** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) # **O Jardim das Árvores Raras** Havia, numa grande cidade, um bosque onde cresciam **árvores raras**, frágeis e preciosas. As famílias que ali iam buscavam sombra, cura e esperança. Uma associação chamada **Guardiões do Bosque** dizia proteger essas árvores em nome da comunidade. Organizava encontros, distribuía folhetos e até oferecia alguns cuidados às plantas e aos visitantes. Com o tempo, os Guardiões foram vistos como os legítimos representantes das árvores raras. ## O selo de filantropia Certo dia, pediram ao **Conselho da Cidade** um selo dourado chamado **Certificado de Benfeitoria**, que daria isenção de impostos e reconhecimento oficial como jardineiros filantrópicos. Mas o Conselho, ao examinar os papéis, encontrou problemas: - Os Guardiões não tinham registro no **Cadastro de Jardins** da cidade. - Seus estatutos eram contraditórios: ora diziam que o patrimônio seria destinado a órfãos, ora a aliados escolhidos, ora a entidades indefinidas. - Seus livros de contas estavam incompletos, sem assinaturas confiáveis, sem detalhar de onde vinham os recursos nem se a água e a sombra eram realmente oferecidas de graça. Por isso, o selo foi negado. ## As raízes douradas Enquanto isso, por baixo da terra, havia **raízes douradas** que levavam nutrientes vindos de grandes **mercadores de sementes exóticas**. Esses mercadores tinham interesse em ver suas sementes florescerem e, em troca dos recursos, recebiam espaço em eventos e elogios às suas mercadorias. As famílias viam apenas as flores coloridas dos Guardiões, sem perceber que a nutrição vinha, sobretudo, das casas de sementes. ## A dúvida Alguns moradores começaram a perguntar: - Seriam os Guardiões realmente jardineiros dedicados ao bem comum? - Ou seriam porta-vozes dos mercadores, usando o bosque como vitrine? De um lado, era inegável que algumas árvores recebiam cuidado. De outro, a falta de [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) formais, a opacidade nos livros e a dependência dos mercadores lançavam sombras sobre a legitimidade do grupo. ## O risco Se nada mudasse, as famílias poderiam perder a confiança. Afinal, ninguém gosta de descobrir que a água prometida talvez não seja gratuita, ou que a sombra oferecida esteja a serviço de interesses ocultos. O futuro dos Guardiões, então, ficou em aberto: - Se regularizassem seus papéis, tornar-se-iam filantropos de fato. - Se mantivessem as raízes escondidas, seriam lembrados como jardineiros de fachada. ## **Moral** Em qualquer bosque, não basta usar o título de guardião. É preciso mostrar clareza nos [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/), transparência nos livros e independência dos mercadores. Só assim todos saberão se o cuidado é pelo bem comum ou pelo lucro escondido. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Fábulas da ética e do remédio --- ### [Desafios regulatórios travam o acesso do SUS e dos planos às terapias avançadas](https://academiadepacientes.com.br/desafios-regulatorios-travam-o-acesso-do-sus-e-dos-planos-as-terapias-avancadas/) **Published:** novembro 26, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Falhas regulatórias em Anvisa, CMED, Conitec e ANS estão atrasando o acesso universal às terapias avançadas, alerta artigo de Fernando Aith no JOTA. **Content:** ⚖️ Artigo de Fernando Aith, publicado no JOTA, mostra que as terapias avançadas, como CAR-T e outras terapias celulares e gênicas, já são reconhecidas como **medicamentos** no Brasil, mas continuam presas a um emaranhado regulatório que atrasa o acesso dos pacientes. - **Por que isso importa:** enquanto Anvisa, CMED, [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e ANS não ajustam regras de registro, preço, incorporação e cobertura, pacientes com doenças graves e rápidas podem perder a única chance de tratamento eficaz. 🧠 **O que está acontecendo:** A Anvisa define terapias avançadas como medicamentos biológicos complexos, com registro, bula, lote e rastreabilidade, acompanhando [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e EMA. O problema saiu da definição jurídica e entrou na fase dura: como provar eficácia, definir preço, acompanhar na vida real e garantir cobertura sem quebrar a sustentabilidade dos sistemas de saúde. - Marco atual da Anvisa: RDC 948/24, RDC 505/2021, RDC 506/2021 e IN 270/2023 - Vários atores pouco articulados: Anvisa, CMED, [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ANS e Judiciário 🔍 **Nas Entrelinhas:** O autor alerta que ainda não há critério sólido sobre quando a evidência de eficácia dessas terapias personalizadas é “madura” o suficiente para registro. Ele também vê fragilidades no monitoramento pós-mercado e na forma como a CMED define preços iniciais para produtos de altíssimo custo e incerteza. - Risco de aprovar cedo demais (sem evidência robusta) ou tarde demais (perdendo janela terapêutica) - Precificação sem modelo específico para terapias avançadas, gerando insegurança para SUS e operadoras 🏃 **Resumindo:** No SUS, a regra deveria ser a incorporação via [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), mas a judicialização segue funcionando como via de exceção, criando acesso desigual e pressão orçamentária. - Mesmo com mais de 150 medicamentos de terapias avançadas já incorporados, o autor teme que, sem regras estáveis de financiamento e modelos de compartilhamento de risco, o sistema fique vulnerável e injusto 🖼️ **O quadro geral:** Na saúde suplementar, a lei já garante cobertura obrigatória para terapias avançadas oncológicas. Além disso, a mudança da Lei 9.656/1998 (Lei 14.454/2022, validada pelo STF) ampliou a possibilidade de exigir coberturas fora do rol. Isso aumenta o conflito com operadoras que resistem a pagar por esses tratamentos. O autor defende uma harmonização clara entre Anvisa e ANS, a aceleração das análises no SUS e o uso de parcerias de desenvolvimento produtivo, modelos de pagamento por desempenho e acordos de risco compartilhado, sempre com foco no melhor interesse do paciente e no acesso universal. 💭 **Nossa opinião** O artigo é um aviso claro de que, se o Brasil não ajustar rapidamente suas regras de registro, preço e cobertura para terapias avançadas, elas podem virar símbolo de privilégio tecnológico para poucos. Seria ótimo que efetivamente pudessem se tornar um instrumento concreto de realização do direito à saúde para todos. ## Clique [aqui](https://www.jota.info/opiniao-e-analise/colunas/coluna-fernando-aith/desafios-regulatorios-para-garantia-de-acesso-universal-as-terapias-avancadas-no-brasil) para ler o artigo de Fernando Aith --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Conitec, participação social e a delicada arte de regular: avanço ou encruzilhada para as OSCs?](https://academiadepacientes.com.br/conitec-participacao-social-e-a-delicada-arte-de-regular-avanco-ou-encruzilhada-para-as-oscs/) **Published:** novembro 24, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Análise crítica mostra avanços e lacunas na participação das OSCs na Conitec pós-Lei 15.120/2025, reforçando desafios e riscos para as doenças raras. **Content:** A nova regulamentação da participação social na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), concretizada pela Lei nº 15.120/2025 e detalhada pela Portaria GM/MS nº 8.817/2025, representa avanço importante. No entanto, também deixa lacunas preocupantes diante das expectativas e alertas já debatidos publicamente, inclusive nas análises previamente publicadas pelo blog Academia de Pacientes. Vamos confrontar promessas e riscos desta nova arquitetura institucional à luz do que já foi debatido e propor caminhos para evitar retrocessos sob a bandeira do avanço democrático. A lei consagra, pela primeira vez, o direito de representantes de organizações da sociedade civil (OSC) deliberarem com voto na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), inclusive em pautas ligadas a doenças raras e outras condições específicas. Passam a compor o colegiado representantes do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/), Conselho Federal de Medicina, Associação Médica Brasileira e sociedade civil — esta última de maneira rotativa conforme a área temática avaliada. O texto ainda determina que a própria [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) regulamente, em até 180 dias, os critérios e procedimentos para seleção dessas entidades, inaugurando uma fase de experimentação institucional inédita. ## Reveja os textos em que abordamos este mesmo tema: - [Participação social na Conitec: avanços e dilemas da nova Lei nº 15.120/2025](https://academiadepacientes.com.br/participacao-social-na-conitec-avancos-e-dilemas-da-nova-lei-no-15-120-2025/) - [A Lei 15.120/2025 e o ‘calcanhar de Aquiles’ da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/a-lei-15-120-2025-e-o-calcanhar-de-aquiles-da-conitec/) ## Pontos de atenção: o que ficou de fora ou insuficiente Apesar do avanço, nem todos os desafios destacados em nossos textos anteriores foram endereçados pela regulamentação: - **Falta de detalhamento dos critérios de seleção:** A lei e a portaria estabelecem requisitos documentais mínimos (tempo de atuação, estatuto, ata de eleição, comprovação de área, etc.), mas não instituem critérios objetivos para mediar disputas entre organizações concorrentes ou para hierarquizar graus diferentes de representatividade e expertise. Isso deixa aberta a possibilidade de judicializações e conflitos intensos, especialmente onde o campo é fragmentado. - **Insegurança jurídica:** ao não definir metodologia para desempate (exemplo: rodada de entrevistas, sistema de pontuação, ou sorteio público), a portaria transfere à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) o ônus de operacionalizar processos potencialmente litigiosos sem amparo normativo detalhado — um risco já mapeado por quem acompanha o tema. Qualquer decisão poderá ser judicializada, ameaçando a legitimidade das incorporações de tecnologia. - **Riscos de captura e [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/):** o texto limita-se à declaração formal de ausência de conflito, sem prever verificação independente, transparência ativa ou auditoria de vínculos com a indústria. Isso já foi exemplificado em outros contextos por conflitos não reportados ou não fiscalizados. - **Desigualdade de acesso à voz:** embora a exigência de “representatividade nacional” tenha sido desconsiderada, o modelo de seleção pode privilegiar entidades mais estruturadas e com maior capital institucional. Isso ocorre em detrimento de coletivos locais ou emergentes, problemática particularmente acentuada nas doenças raras. Esse campo é marcado pela fragmentação, escassez de recursos e diversidade enorme de condições atendidas. ## Principais perigos já sinalizados e não sanados Com base no que já debatemos e nos experimentos conduzidos por ativistas usando inteligência artificial, seguem os principais riscos ainda presentes: - Disputas e judicialização frequentes devido à ausência de critérios claros e objetivos de escolha. - Possibilidade de exclusão de entidades menores ou de atuação local. - Vulnerabilidade a capturas e conflitos, pela falta de mecanismos de auditoria externa para vetar vínculos questionáveis com a indústria. - Insegurança jurídica no funcionamento das incorporações e nas recomendações do colegiado. - O risco de desvirtuamento do processo participativo e enfraquecimento da confiança pública na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). ## O que mudou na composição e processos A portaria reforça o arranjo de “representatividade setorial”, fixando a obrigatoriedade de indicação de representante titular e dois suplentes, bem como o cadastramento no CNPJ como OSC, com comprovação documental de atuação na área da patologia há pelo menos dois anos. Determina que, se não houver OSCs habilitadas, a cadeira permanece vaga. Também proíbe múltiplas representações ou candidaturas cruzadas e veta a presença de representante da sociedade civil quando a entidade for proponente de tecnologia em avaliação, tentativa de minimizar conflitos de interesse. ## Alternativas de regulamentação sugeridas e não incorporadas Estudos e debates prévios, inclusive análises baseadas em inteligência artificial, propuseram modelos mais transparentes e equitativos, como: - Chamadas públicas com sorteio em caso de empate; - Sistema nacional de cadastro com rodízio e critérios claros; - Indicação por redes formais e colegiados de OSCs; - Sistema de pontuação técnica baseado em atuação, impacto e evidências; - Listas tríplices sugeridas pelo [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/). Essas propostas, porém, não foram explicitamente integradas ao texto regulamentar, ficando seu detalhamento à mercê de futuras normatizações internas da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) — e, sobretudo, da vontade política dos atores envolvidos. ## Implicações para o advocacy em doenças raras No universo das doenças raras, a inovação prometida pela lei pode trazer tanto avanços quanto novas barreiras. A possibilidade de participação formal pode ser anulada na prática se os modelos de seleção forem insensíveis à realidade das OSCs do setor, que nem sempre possuem estrutura robusta ou presença institucional suficiente para concorrer em pé de igualdade com entidades de outras áreas. Isso acentua a necessidade de audiências e consultas públicas, capacitação específica e monitoramento dos impactos práticos desse novo modelo. ## Os próximos passos e a responsabilidade coletiva Sobra, agora, à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e aos atores do SUS a responsabilidade e a oportunidade de construir processo de seleção e participação verdadeiramente transparente, ético e ajustado à complexidade do sistema, em diálogo amplo com entidades de base, especialistas, academia e investigações independentes. Serão necessários esforços proativos de comunicação, escuta qualificada, prestação de contas e revisão periódica do regimento, para que o avanço não se converta em retrocesso, replicando as assimetrias e disputas já conhecidas em outros fóruns regulatórios. A abertura de espaço com direito a voto para organizações da sociedade civil na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), definida pela Lei nº 15.120/2025, marca novo momento para o controle social no SUS. Mas não basta garantir o assento. É preciso garantir as regras do jogo: quem pode sentar, como é escolhido e como são tratados potenciais conflitos. Sem isso, o sonho democrático pode virar novo pesadelo burocrático, erodindo confiança e legitimidade em momentos críticos para a saúde pública nacional. O futuro desse experimento não está assegurado pela letra da lei. E sim pela vigilância e engajamento contínuos da sociedade e dos especialistas. Isso inclui aqueles que cobram, criticam e propõem alternativas para que o sistema caminhe rumo ao ideal democrático e transparente que inspirou essa mudança. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Cadeira das OSCs na Conitec é criada por decreto, mas regras de participação ainda dependem de portaria](https://academiadepacientes.com.br/cadeira-das-oscs-na-conitec-e-criada-por-decreto-mas-regras-de-participacao-ainda-dependem-de-portaria/) **Published:** novembro 18, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Lei 15.120 e Decreto 12.716 ampliam a participação das OSCs na Conitec, mas futuro da cadeira social depende de portaria com critérios claros. **Content:** #### O que você vai ler a seguir: - Como a Lei nº 15.120/2025 e o Decreto nº 12.716/2025 criam, na prática, uma cadeira com voz e voto para OSCs nos Comitês da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). - Por que a portaria ainda pendente é a peça-chave: é ela que definirá quem pode sentar nessa cadeira e em quais condições. - Os riscos de captura regulatória, judicialização e insegurança jurídica surgem se a escolha das OSCs não seguir critérios claros e transparentes. - As propostas já defendidas pelo blog, que incluem chamadas públicas, rodízio, listas tríplices, pontuação técnica e mediação pelo CNS, visam tornar a participação social legítima e auditável. - O blog se compromete a continuar monitorando o tema, exigindo uma portaria robusta que fortaleça o controle social e evite que o novo assento se torne apenas um gesto simbólico. A ampliação da participação social na Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) deu um passo decisivo com a publicação, em 12 de novembro, do [Decreto nº 12.716/2025](https://pesquisa.in.gov.br/imprensa/jsp/visualiza/index.jsp?data=13/11/2025&jornal=515&pagina=2). O texto altera o Decreto nº 7.646/2011, que organiza a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e o processo administrativo de incorporação, exclusão e alteração de tecnologias em saúde no SUS, e adiciona de forma explícita as organizações da sociedade civil (OSCs) como membros dos Comitês, com direito a voz e voto. O decreto regulamenta a [Lei no 15.120, de 7 de abril de 2025](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato2023-2026/2025/Lei/L15120.htm). Ela modificou o artigo 19-Q da Lei Orgânica da Saúde (Lei no 8.080/1990) para incluir um assento rotativo destinado a uma organização da sociedade civil constituída há mais de dois anos e atuante na condição de saúde sob análise. A lei também determinou que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) adequasse seu regimento interno para definir critérios de desempate e requisitos para indicação dessa representação em até 180 dias. Na prática, o Decreto nº 12.716/2025 atualiza a composição dos Comitês da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que passam de 15 para 17 membros com direito a voto. Ele incorpora, entre outros ajustes, a Secretaria de Informação e Saúde Digital e oficializa a cadeira para uma OSC atuante na especialidade ou patologia em pauta. O decreto também fixa quórum mínimo de nove membros, explicita a realização de reuniões ordinárias mensais e extraordinárias sob convocação da presidência e formaliza o modelo híbrido de participação (presencial ou por videoconferência, conforme a localização do membro). Apesar desse avanço normativo, um ponto central segue em aberto: **os critérios concretos que definirão quais OSCs poderão, de fato, ocupar a cadeira rotativa em cada processo**. O próprio texto divulgado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) informa que “maiores informações e critérios para participação serão detalhados em portaria, a ser publicada nos próximos dias”. Ou seja, o desenho real da participação social – quem entra, como entra e em que condições – continua pendente e concentrado na futura norma infralegal. Este blog [já havia se debruçado sobre o tema](https://academiadepacientes.com.br/a-lei-15-120-2025-e-o-calcanhar-de-aquiles-da-conitec/) logo após a sanção da Lei nº 15.120/2025, em abril, em análise que discutiu avanços e dilemas da nova composição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Na ocasião, o texto chamou atenção para o risco de captura regulatória por entidades com baixa representatividade **ou fortemente vinculadas à indústria farmacêutica**. Além disso, destacou a possibilidade de judicialização em contextos de disputa entre múltiplas OSCs e a insegurança jurídica decorrente da ausência de critérios objetivos de seleção. Outra [análise publicada no blog](https://academiadepacientes.com.br/participacao-social-na-conitec-avancos-e-dilemas-da-nova-lei-no-15-120-2025/) também problematizara o contexto político que levou à aprovação da lei, incluindo a centralidade das doenças raras na plataforma da autora do projeto de lei e a articulação intensa entre atores do advocacy e o Parlamento. O alerta não era contra a participação de pacientes e organizações, mas contra a possibilidade de que um instrumento concebido para fortalecer o controle social fosse desvirtuado por arranjos pouco republicanos. Isso ocorreria em casos em que associações de fachada ou excessivamente dependentes da indústria passassem a falar em nome de “toda” a sociedade civil. Naquele comentário, o blog também apresentou – com apoio de experimentos em ferramentas de inteligência artificial – cinco modelos regulatórios possíveis para a ocupação da cadeira das OSCs na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). São eles: chamada pública com sorteio em caso de empate; cadastro nacional com rodízio por critérios objetivos; indicação por redes ou colegiados de OSCs; sistema de pontuação técnica (“meritocracia regulatória”); e lista tríplice elaborada pelo [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/). Cada modelo foi analisado quanto a vantagens e riscos em termos de legitimidade, transparência, agilidade e mitigação de conflitos de interesse. Diante da publicação do Decreto nº 12.716/2025, essas propostas ganham renovada atualidade. A portaria que está por vir terá a árdua tarefa de transformar a previsão genérica de um assento rotativo em um mecanismo concreto, testável e auditável de participação social. Se optar por um desenho excessivamente burocrático, corre o risco de afastar justamente as organizações menores, de base e com atuação territorial relevante, que muitas vezes representam populações em maior vulnerabilidade. Se, ao contrário, apostar em critérios frouxos, abre-se a porta para disputas predatórias, instrumentalização das OSCs por interesses privados e contestações judiciais em série. É nesse ponto que as sugestões anteriormente apresentadas por este blog voltam à cena como agenda propositiva. A portaria deveria combinar transparência radical (chamadas públicas amplamente divulgadas, publicação de notas técnicas de seleção, divulgação de currículos e declarações de conflito de interesse dos representantes) com critérios objetivos mínimos. Esses critérios incluem tempo de existência da organização, lastro de atuação comprovada na condição de saúde em análise, governança interna minimamente estruturada e compromisso com princípios do SUS. Sempre que possível, mecanismos de rodízio e listas tríplices mediadas por instâncias como o [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) podem contribuir para diluir pressões concentradas. Outro ponto que merece atenção da portaria é a articulação entre expertise técnica e experiência vivida. A atual regulamentação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) já estabelece requisitos de qualificação técnica para membros dos Comitês na área de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS). A questão que se coloca é: exigir ou não o mesmo padrão de formação acadêmica do representante da OSC? A resposta não é trivial. Por um lado, seria desejável manter um patamar técnico mínimo; por outro, impor filtros acadêmicos rígidos pode excluir representantes com vasta experiência comunitária e de advocacy, mas sem títulos formais. A portaria terá de encontrar um equilíbrio honesto entre conhecimento técnico e saber experiencial. Enquanto a portaria não é publicada, o cenário é de transição. A lei existe, o decreto que a regulamenta está em vigor e a cadeira das OSCs foi oficialmente criada nos Comitês da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Mas o modo como essa participação se materializará ainda é um campo de disputa normativa e política. Cabe à sociedade civil organizada, aos pesquisadores e aos gestores atentos pressionar para que a futura portaria **não seja apenas um ato burocrático de cumprimento de prazo, e sim um instrumento robusto de democratização da ATS no Brasil**. Este blog, que vem acompanhando o tema desde a tramitação da lei, reforça suas propostas e seguirá monitorando de perto os próximos passos. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Crédito da foto**: *O calcanhar de Aquiles*, de Rubens **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [A expansão silenciosa do setor privado na política de doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/a-expansao-silenciosa-do-setor-privado-na-politica-de-doencas-raras/) **Published:** novembro 24, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Análise crítica sobre como decisões do SUS podem abrir espaço para captura privada na triagem neonatal e terapias gênicas. Riscos, incentivos e governança. **Content:** 🧬 Decisões recentes do SUS têm aproximado entidades privadas financiadas pela indústria farmacêutica de posições estratégicas na rede de doenças raras. Isso cria um ambiente em que interesses comerciais podem influenciar triagem, fluxos e protocolos. - **Por que isso importa:** esses arranjos reconfiguram silenciosamente o SUS, podendo deslocar a equidade e o interesse público em áreas de altíssimo custo, como terapias gênicas. 🧠 **O que está acontecendo:** Comissões Intergestores Bipartite (CIB) e portarias estaduais estão reconhecendo instituições privadas como “serviços de referência em doenças raras”, mesmo quando há forte dependência financeira de empresas do setor farmacêutico. - Isso entrega influência sobre triagem e encaminhamentos. - Pode também aproximar o SUS de modelos de governança que favorecem interesses corporativos. 🔍 **Nas entrelinhas:** Há risco real de captura epistemológica e incentivos financeiros “por paciente”, ainda que indiretos. - Protocolos e critérios podem ser moldados por conflitos de interesse. - Cada diagnóstico em doenças raras pode acabar funcionando como ativo econômico na cadeia da inovação. 🖼️ **O quadro geral:** O movimento configura uma contrarreforma silenciosa: o privado vira referência simbólica e técnica, o Estado vira fiador e pagador, e o SUS corre o risco de ser convertido em plataforma para expansão de terapias caríssimas, especialmente quando associadas à triagem neonatal. 💭 **Nossa opinião** Sem limites claros entre parceria e captura, o SUS pode ser redesenhado para servir à lógica do mercado — não à saúde pública. ## Clique [aqui](https://academiadepacientes.com.br/neoliberalismo-molecular-quando-o-lobby-veste-jaleco/) para mais detalhes. --- **Nota editorial**: Análise geral de políticas públicas baseada em atos e fontes públicas, sem atribuição de condutas ilícitas ou específicas a qualquer entidade. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [OPAS aprova política para ampliar acesso a medicamentos de alto custo](https://academiadepacientes.com.br/opas-aprova-politica-para-ampliar-acesso-a-medicamentos-de-alto-custo/) **Published:** outubro 1, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** OPS lança política regional para reduzir custos e ampliar acesso a medicamentos e vacinas de alto impacto nas Américas. **Content:** 💊 Uma nova política da Organização Panamericana da Saúde busca ampliar o acesso a tecnologias médicas de alto custo por meio de compras coletivas, regulação mais forte e uso de evidências. - **Por que isso importa:** A iniciativa pode diminuir desigualdades no acesso, reduzir preços abusivos e dar sustentabilidade aos sistemas de saúde da região. 🧠 **O que está acontecendo:** A política cobre todo o ciclo de vida das tecnologias, da pesquisa ao uso racional. - Cinco eixos: inovação regional, avaliação e seleção, regulação e concorrência, fundos rotatórios e uso de evidências. 🔍 **Nas entrelinhas:** Os preços chegam a variar até 45 vezes entre países, e dentro de um mesmo país podem oscilar mais de 400%. - A política também responde a pressões judiciais e fragmentação das compras públicas. 🏃 **Resumindo:** Os fundos rotatórios regionais da OPAS já provaram [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) em reduzir custos de vacinas e tratamentos críticos. - Agora, a meta é expandir esse modelo a mais medicamentos e tecnologias de alto impacto. 🖼️ **O quadro geral:** Se aplicada de forma consistente, a política pode fortalecer a autonomia regional, melhorar negociações e garantir acesso mais equitativo a medicamentos essenciais. 💭 **Nossa opinião:** A medida é estratégica e pode reposicionar a América Latina como bloco mais forte frente às grandes farmacêuticas. ## [Clique aqui para saber mais](https://www.paho.org/es/noticias/30-9-2025-paises-americas-acuerdan-politica-regional-para-ampliar-acceso-equitativo) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Novo marco regulatório em pesquisa clínica ameaça democracia sanitária, alertam especialistas](https://academiadepacientes.com.br/novo-marco-regulatorio-em-pesquisa-clinica-ameaca-democracia-sanitaria-alertam-especialistas/) **Published:** outubro 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Lei 14.874/2024 provoca controvérsias sobre direitos, ética e orçamento na saúde, gerando riscos à democracia participativa do SUS no Brasil. **Content:** A Sociedade Brasileira de Bioética entrou com ação no Supremo Tribunal Federal (STF) em 17 de setembro deste ano contra a lei que regulamenta pesquisas científicas com seres humanos ([Lei nº 14.874/2024](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2023-2026/2024/lei/l14874.htm)). A [Ação Direta de Inconstitucionalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/acao-direta-de-inconstitucionalidade/) (ADI) 7875 foi distribuída ao ministro Cristiano Zanin. Em despacho, datado de 24 de setembro do corrente ano, Zanin reconheceu a relevância da controvérsia em torno da Lei nº 14.874/2024 e determinou a adoção do rito abreviado previsto no artigo 12 da Lei 9.868/1999, que acelera a análise de ações diretas de inconstitucionalidade. Nos termos de seus artigos 10 e 11, a lei pode conceder medida cautelar para suspender imediatamente uma lei ou ato normativo questionado, com eficácia geral e efeito vinculante, quando presentes a relevância da matéria e o risco de grave lesão. Já o artigo 12 prevê um rito abreviado, pelo qual, diante da especial importância da questão para a ordem social e a segurança jurídica, o Tribunal pode deixar de apreciar a cautelar e julgar diretamente o mérito da ação. O ministro, em seu despacho, também solicitou informações à Presidência da República e ao Congresso Nacional, além de manifestações das faculdades de medicina da USP, Unicamp e Unifesp, antes de encaminhar o caso para parecer da Advocacia-Geral da União e da Procuradoria-Geral da República. Nos últimos meses, a promulgação da Lei 14.874/2024 trouxe à tona um debate acalorado sobre o futuro da pesquisa clínica e da ética em saúde no Brasil. A legislação que regula pesquisas envolvendo seres humanos encontra-se no epicentro de um confronto constitucional, ético e social que toca profundamente os fundamentos do Sistema Único de Saúde (SUS) e seu modelo histórico de governança democrática participativa. Foi produto de lobby agressivo de ONGs de fachada em associação com os laboratórios que as financiam. --- #### **Princípios Constitucionais Potencialmente Violados pela Lei 14.874/2024** - Direito à Saúde (Art. 196) Restrições ao tratamento contínuo para participantes de pesquisa - Dignidade Humana (Art. 1º, III) Limitações ao consentimento autônomo e cuidado pós-estudo - Participação Social Enfraquecimento do papel da sociedade civil na governança da ética em pesquisa - Separação de Poderes Criação legislativa de órgão administrativo potencialmente excedendo autoridade - Transparência Orçamentária Falta de avaliação de impacto para custos transferidos ao SUS --- ## Um novo modelo com casos polêmicos A nova lei estabelece a Instância Nacional de Ética em Pesquisa, órgão vinculado diretamente ao Ministério da Saúde, como principal regulador dos estudos clínicos. Essa mudança sinaliza um afastamento significativo do antigo modelo gerido pelo [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/), que garantia ampla representação social nas decisões ético-legais relacionadas à pesquisa. Essa centralização acarreta o enfraquecimento da participação social, marginalizando vozes comunitárias que historicamente exerceram papel ativo na supervisão e formulação de normas. Outro aspecto controverso é a limitação ao acesso ao tratamento pós-estudo para participantes. Até então, a [Resolução 466/2012](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/cns/2013/res0466_12_12_2012.html) do CNS assegurava tratamento gratuito por tempo indeterminado, garantido pela responsabilidade dos patrocinadores privados. A nova lei, porém, impõe restrições severas e transfere a carga financeira do tratamento contínuo para o Sistema Público de Saúde, sem avaliações de impacto orçamentário, o que traz riscos à sustentabilidade financeira do SUS. ## Violações de direitos fundamentais e tensionamentos jurídicos A restrição do tratamento pós-pesquisa implica potencial violação de direitos consagrados na Constituição Federal. O direito à saúde, garantido no artigo 196, afirma que “a saúde é direito de todos e dever do Estado”, princípio que se vê ameaçado pela nova legislação ao dificultar o tratamento contínuo para participantes de pesquisas, que assumem riscos em benefício do coletivo. Além disso, a lei desafia o princípio da dignidade humana (Art. 1º, III) ao permitir em seu artigo 18 a inclusão de pessoas em pesquisas sem consentimento prévio em emergências. Tal prerrogativa atenta contra o consentimento informado, pilar ético da pesquisa que protege a autonomia do indivíduo desde o Código de Nuremberg de 1945. No âmbito processual, a ADI 7875, ajuizada pela Sociedade Brasileira de Bioética (SBB), levanta questionamentos sobre a constitucionalidade formal da nova norma. A lei teria infringido a separação de poderes ao criar a Instância Nacional de Ética em Pesquisa via projeto legislativo, quando tal criação é competência do Poder Executivo, configurando um “vício de iniciativa”. ## Implicações para a judicialização da saúde Com o afastamento do direito automático ao tratamento pós-estudo, os participantes de pesquisa ficam mais vulneráveis e propensos a buscar na judicialização de saúde uma alternativa para acesso a medicamentos ou terapias. A despeito disso, as novas regras tendem a elevar os critérios para obtenção desses tratamentos via judiciário, impondo obstáculos que ampliam a insegurança jurídica para esses pacientes. A falta de garantias claras pode desestimular ou prejudicar aqueles em situações mais vulneráveis, que contribuem significativamente para avanços científicos, mas enfrentam barreiras para receber proteção adequada quando necessário. A consequência é um aprofundamento das desigualdades e da [iniquidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/iniquidade/) no acesso à saúde — justamente os problemas que o SUS busca combater desde sua fundação. ## A importância da participação social e os riscos do tecnocratismo Um dos pontos centrais da discussão é a substituição do modelo participativo por uma governança tecnocrática, que centraliza decisões e reduz o protagonismo da sociedade civil. Historicamente, a participação social ativa foi um diferencial do SUS, garantida pela Constituição Federal de 1988 e pelas leis que institucionalizaram os Conselhos de Saúde, permitindo paridade deliberativa entre usuários, trabalhadores e gestores. A marginalização dessas instâncias corrobora o risco de retrocesso civilizatório, em que decisões passam a ser tomadas por uma suposta “[eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) técnica”, excluindo o debate pluralista e a diversidade de interesses que asseguram a legitimidade democrática do sistema. ## O desafio do Brasil na encruzilhada da ética e da ciência O debate sobre a Lei 14.874/2024 representa mais do que uma reforma legislativa comum: é uma disputa sobre qual modelo de saúde e pesquisa o Brasil pretende construir. De um lado, há a preocupação com avanços científicos e a necessidade de regulamentações claras; de outro, o compromisso com os direitos humanos, o respeito à dignidade e a garantia do acesso universal conforme preconizado pelo SUS. Especialistas alertam que o equilíbrio entre autoridade regulatória e participação democrática é delicado. Errar por excesso de tecnocracia pode minar os princípios que fizeram do SUS um dos maiores sistemas universais do mundo. Por isso, a mobilização de movimentos sociais, entidades representativas e da academia se faz necessária para defender um marco regulatório que harmonize ciência, ética e governança democrática. ## Demandas urgentes por diálogo e transparência Após a promulgação da Lei 14.874/2024, o Brasil se depara com um momento crítico em termos de ética em pesquisa e direitos sociais. Denúncias de violações constitucionais, impactos financeiros não mensurados e enfraquecimento da participação social apontam para a necessidade de revisão e diálogo transparente entre os diferentes atores envolvidos. Seguimos atentos à tramitação da ADI 7875 no STF e às mobilizações sociais que buscam preservar o ethos democrático e inclusivo do SUS diante dos desafios da modernização regulatória da pesquisa clínica no país. --- ## Leia também Clique aqui : [Lei da Pesquisa Clínica em perguntas e respostas](https://academiadepacientes.com.br/faq-por-que-a-lei-dos-ensaios-clinicos-viola-seus-direitos/) --- **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Medicamentos: como as mudanças na saúde global afetam o acesso a terapias para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/preco-dos-medicamentos-como-as-mudancas-na-saude-global-afetam-o-acesso-a-terapias-raras/) **Published:** outubro 27, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Novas políticas de saúde global, como VBHC e IRA, redefinem o preço de medicamentos órfãos. André Medici analisa o impacto no acesso e sustentabilidade do Brasil. **Content:** Reflexões de André Medici em evento recente As políticas de saúde adotadas nos Estados Unidos e na Europa entre 2021 e 2025 estão reescrevendo as regras do jogo para o acesso e o custo de medicamentos. Isso é especialmente relevante para aqueles destinados a doenças raras e as terapias avançadas, como as terapias gênicas e celulares. Segundo o especialista André Medici, essas mudanças sinalizam uma transformação profunda que terá reflexos diretos no Brasil. O ponto central da virada é a troca de um sistema que paga pela quantidade de serviços (baseado em volume) para um que paga pelo **resultado** que o tratamento oferece (baseado em valor). ## A era do pagamento por valor (VBHC) Medicamentos novos, como terapias gênicas, podem custar mais de **20 milhões de reais** por dose. Diante desses valores altíssimos, os sistemas de saúde não podem mais simplesmente comprar e pagar integralmente, sem garantia de eficácia duradoura. André Medici explica que, tanto na Europa quanto nos EUA, as agências reguladoras estão implementando **reembolsos condicionais**. Isso significa que: - **O pagamento está ligado ao desempenho:** se o medicamento funcionar e o paciente atingir os resultados clínicos esperados (como sobrevida ou resposta completa), o fabricante recebe o pagamento. - **Risco Compartilhado:** Modelos inovadores incluem o **pagamento parcelado** (usado para terapias CAR-T na Itália e Espanha) ou o **[reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) se ocorrer falha terapêutica** (adotado, por exemplo, na Alemanha). - **Evidência do Mundo Real:** Há uma exigência de **monitoramento de longo prazo** e coleta de dados clínicos (*real-world evidence*) para comprovar o valor do tratamento e manter o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/). Além disso, para acelerar o acesso a inovações para doenças graves, o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) (EUA) criou vias rápidas como a **Breakthrough Therapy Designation (BTD)** e a **RMAT**, que priorizam o desenvolvimento desses tratamentos. ## O choque americano na precificação global Os Estados Unidos, historicamente o mercado com os preços de medicamentos mais altos do mundo, passaram por reformas que geram ondas em todo o planeta: - **Negociação do Medicare (IRA 2022):** O Medicare (o sistema de saúde para idosos nos EUA) ganhou o poder de **negociar diretamente os preços** com os fabricantes, algo inédito e focado em medicamentos de alto custo. - **Política da Nação Mais Favorecida (MFN):** uma ordem executiva implementada em 2025 visa **alinhar os preços dos EUA** aos de outros países desenvolvidos. Os EUA não aceitarão pagar mais que a média internacional. Essa pressão para reduzir os preços nos EUA impacta diretamente o Brasil. Se as margens da indústria farmacêutica global forem comprimidas, existe o **risco de que fabricantes adiem ou reduzam os lançamentos** de novos medicamentos no mercado brasileiro. Em contraste, outras políticas americanas podem elevar custos. A proposta de tarifas de 25% sobre medicamentos, se implementada, pode aumentar os custos anuais em **US$ 51 bilhões** e elevar os preços ao consumidor em **até 12,9%**. ## A saúde pública e a privatização crescente nos EUA Simultaneamente à regulação de preços, o sistema de saúde americano passa por uma reestruturação do financiamento público, marcada pela **privatização crescente**. - Houve uma **expansão dos planos privados (Medicare Advantage)**, tornando-os o padrão, e um **aumento da dependência de seguradoras privadas**. - Programas sociais como o Medicaid e a Lei de Cuidados Acessíveis (ACA) enfrentam **propostas de cortes e redução de financiamento**. ## Os reflexos para o Brasil: O desafio da sustentabilidade O Brasil não está imune a essas tendências. André Medici aponta que as experiências internacionais pressionam o país a adotar modelos de financiamento mais sofisticados. - **Necessidade de Inovação Contratual:** A **sustentabilidade** do SUS e da saúde suplementar na incorporação de terapias de altíssimo custo (como Zolgensma ou CAR-T) dependerá da adoção de **contratos de risco compartilhado** e **pagamento por performance**, que hoje são raros no Brasil. - **Reforma na CMED:** será necessária uma **revisão nas regras de precificação** da CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos) para que os preços no Brasil se baseiem no valor e nos resultados clínicos, e não apenas em tetos rígidos. - **Acesso e Judicialização:** No SUS, o acesso a esses tratamentos caríssimos é frequentemente **moroso e dependente de judicialização**. A criação de soluções estruturadas de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/), com segurança jurídica, é crucial para evitar decisões isoladas e orçamentariamente instáveis. Em conclusão, a saúde global está em um processo de especialização e inovação tecnológica (impulsionada por biotecnologia e IA). Contudo, para que essa inovação chegue de forma equitativa ao Brasil, é imperativo que o país se **alinhe à lógica global de valor**, reforçando a regulação e criando instrumentos contratuais que equilibrem a inovação com a sustentabilidade fiscal. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [IA e judicialização da saúde: avanço tecnológico, risco para direitos](https://academiadepacientes.com.br/ia-na-judicializacao-da-saude-avanco-tecnologico-risco-para-direitos/) **Published:** outubro 1, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Fernando Aith, em sua coluna no JOTA, alerta: IA em saúde pode ampliar desigualdades e ameaçar direitos de pacientes sem regulação robusta. **Content:** ⚖️ A inteligência artificial promete revolucionar a saúde, mas ameaça direitos básicos como acesso justo, privacidade, consentimento e transparência. é o que pensa **Fernando Aith**, em artigo publicado em sua coluna no **JOTA**. - **Por que isso importa:** Sem regras claras, pacientes podem perder autonomia, ser discriminados por vieses algorítmicos e ter dados médicos explorados por empresas. 🧠 **O que está acontecendo:** Pesquisadores europeus e brasileiros discutem como regular o uso da IA em saúde. - Tecnologias elevam custos e ampliam desigualdades. - Algoritmos reproduzem preconceitos e discriminam grupos sociais. 🔍 **Nas entrelinhas:** Privacidade, sigilo profissional e proteção de dados estão em risco. - Empresas podem monetizar informações médicas. - Pacientes raramente recebem explicações sobre como a IA decide. 🏃 **Resumindo:** Consentimento e informação ainda são mal regulados. - França exige que médicos informem o paciente, mas não pedem consentimento prévio. - A UE prioriza informar médicos e hospitais, deixando pacientes em segundo plano. 🖼️ **O quadro geral:** Regulações internacionais já tratam de transparência, supervisão humana e certificações como dispositivos médicos. O Brasil, porém, ainda está no início desse debate e precisa agir rápido para proteger pacientes. 💭 **Nossa opinião:** Sem regulação robusta, a IA em saúde pode agravar desigualdades em vez de reduzi-las. [Clique aqui para ler o artigo de Fernando Aith na íntegra](https://www.jota.info/opiniao-e-analise/colunas/coluna-fernando-aith/ia-em-saude-e-os-desafios-para-protecao-de-direitos-dos-pacientes) ## Leia também! [IA e judicialização da saúde: entenda os perigos ocultos que podem afetar seu tratamento](https://academiadepacientes.com.br/ia-e-judicializacao-da-saude-entenda-os-perigos-ocultos-que-podem-afetar-seu-tratamento/) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [FAQ: Por que a Lei da Pesquisa Clínica viola seus direitos?](https://academiadepacientes.com.br/faq-por-que-a-lei-dos-ensaios-clinicos-viola-seus-direitos/) **Published:** outubro 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** FAQ explica como a Lei 14.874/2024 altera regras éticas da pesquisa em saúde, reduz direitos dos participantes e ameaça a governança democrática do SUS. **Content:** Aprovada sob intensa controvérsia, a [Lei nº 14.874/2024](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2023-2026/2024/lei/l14874.htm) altera de forma significativa o marco ético e jurídico da pesquisa em saúde no Brasil, acendendo alertas entre juristas, bioeticistas e movimentos sociais. Sob o argumento de modernizar a regulação científica, a norma introduz dispositivos que restringem o acesso de participantes de pesquisa a tratamentos contínuos, reduzem a participação social nas instâncias decisórias e transferem ao Sistema Único de Saúde responsabilidades antes atribuídas à iniciativa privada. A seguir, esta FAQ analisa, ponto a ponto, as principais críticas à nova legislação e seus possíveis impactos sobre o direito à saúde, a governança democrática e a proteção dos participantes de pesquisa. ### 1. A nova lei viola o direito constitucional à saúde? Sim. A legislação restringe o acesso ao tratamento contínuo para participantes de pesquisa, podendo comprometer o direito à saúde garantido pelo Artigo 196 da Constituição Federal, além de contrariar o princípio da dignidade humana,. ### 2. A lei prejudica o acesso individual e coletivo a medicamentos e tratamentos? Sim. Ela limita o fornecimento judicial de medicamentos não incluídos na lista do SUS, dificultando o acesso a tratamentos essenciais, especialmente após a participação em pesquisas, o que potencializa a judicialização sem garantias de resultados favoráveis,. ### 3. A nova legislação respeita a competência institucional do Presidente? Não. Ao criar a Instância Nacional de Ética em Pesquisa por legislação, em vez de iniciativa do Presidente, há um vício de iniciativa que compromete sua legitimidade constitucional,. ### 4. A lei enfraquece a participação social na governança da pesquisa? Sim. Ela reduz a representação da sociedade civil na supervisão ética, marginalizando vozes comunitárias e enfraquecendo o papel dos Conselhos de Saúde e outros espaços deliberativos. Além disso, limita a participação à simbologia, deixando de garantir uma deliberação efetiva. ### 5. Ela altera o acesso e a proteção dos participantes de pesquisa de forma prejudicial? Sim. Limita o tratamento pós-estudo, podendo deixar participantes vulneráveis sem acesso a medicamentos contínuos. Também permite inclusão sem consentimento prévio em situações de emergência, violando princípios éticos essenciais,,. ### 6. A nova lei transfere ônus financeiro ao Sistema Único de Saúde? Sim. Transferiu responsabilidades financeiras de patrocinadores privados para o sistema público, sem uma avaliação de impacto orçamentário, o que pode sobrecarregar o SUS e comprometer sua sustentabilidade,. ### 7. A legislação promove um retrocesso na democratização da saúde? Sim. Substitui o modelo participativo e socialmente controlado por uma estrutura tecnocrática centralizada, ameaçando o caráter democrático do SUS e o papel da sociedade na tomada de decisão,. ### 8. A lei compromete a transparência e o controle social? **Resposta:** Sim. A redução da participação social na formulação de normas enfraquece os espaços de deliberação democrática, dificultando a fiscalização social e o controle sobre as pesquisas e políticas de saúde,. ### 9. Ela favorece desigualdades de acesso às terapias experimentais? Sim. Como muitas pesquisas focam em medicamentos de alto custo, há risco de que recursos públicos subsidiem tratamentos inacessíveis à maioria, aprofundando as desigualdades em saúde. ### 10. Essa mudança representa um recuo civilizacional no sistema de saúde brasileiro? **Resposta:** Sim. A centralização do controle e a marginalização da sociedade civil indicam um retrocesso ao modelo de maior participação democrática, que foi fundamental para o sucesso do SUS,. ### 11. A legislação compromete o princípio da autonomia e o consentimento informado? Sim. Permite a inclusão de pessoas em pesquisas sem consentimento prévio em situações de emergência, pondo em xeque a autonomia do participante e o princípio ético do consentimento informado. ### 12. Existem irregularidades processuais na criação da Instância Nacional de Ética em Pesquisa? Sim. A criação da instância por legislação e não por iniciativa do Poder Executivo viola o princípio da separação de poderes, sobretudo o papel do Presidente na estrutura administrativa, o que configura vício de iniciativa e fragiliza sua legitimidade constitucional. ### 13. Quais os impactos na relação entre inovação, propriedade intelectual e acesso? O foco em medicamentos de alto custo, muitas vezes resultantes de pesquisas financiadas com recursos públicos, pode criar uma situação onde os lucros das indústrias farmacêuticas se sobrepõem ao acesso universal, aprofundando desigualdades e privilégios. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Anvisa mantém suspensão do Elevidys após mortes no exterior](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-mantem-suspensao-do-elevidys-apos-mortes-no-exterior-2/) **Published:** outubro 29, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Suspensão do Elevidys segue após mortes no exterior; Anvisa revisa riscos hepáticos e só libera retorno com segurança comprovada. **Content:** ⚠️ A Anvisa mantém suspenso o Elevidys®, indicado para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne, enquanto conclui análises sobre possível toxicidade hepática ligada ao vetor AAVrh74. A informação foi divulgada hoje pelo órgão. - **Por que isso importa:** Há incertezas de segurança e três óbitos no exterior associados a terapias com o mesmo vetor; a medida aplica o princípio da precaução para proteger crianças com DMD. 🧠 **O que está acontecendo:** A suspensão foi publicada em **24/07/2025** (RE 2.813/2025), e em **17/10/2025** a Anvisa reuniu **seis especialistas** em painel independente. - Foco em toxicidade hepática e resposta imune ao vetor - Anvisa e Roche revisam protocolos e monitoramento de longo prazo. 🔍 **Nas entrelinhas:** A autorização (RE 4.486/2024, **02/12/2024**) foi excepcional e restrita a crianças com capacidade de andar de 4–7 anos sem deleções nos éxons 8/9. - Os três óbitos **não ocorreram** na população aprovada no Brasil - Farmacovigilância intensiva segue como condição central 🏃 **Resumindo:** O uso clínico só retorna após validação das medidas adicionais de segurança. - Diálogo com reguladores estrangeiros e comunidade científica - Decisão final dependerá de novas evidências e mitigação de risco 🖼️ **O quadro geral:** A Anvisa prioriza segurança e transparência; o produto só volta ao mercado se os riscos estiverem controlados e documentados. 💭 **Nossa opinião:** A postura de precaução é adequada frente às incertezas de segurança em terapias gênicas AAV. --- Fonte: [Anvisa atualiza informações sobre suspensão temporária do medicamento de terapia gênica Elevidys® ](https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-atualiza-informacoes-sobre-a-suspensao-temporaria-do-medicamento-de-terapia-genica-elevidys-r)/ Anvisa **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Tratamento para fibrose cística entra na lista de medicamentos essenciais da OMS](https://academiadepacientes.com.br/tratamento-para-fibrose-cistica-entra-na-lista-de-medicamentos-essenciais-da-oms/) **Published:** setembro 5, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** OMS inclui Trikafta na lista de medicamentos essenciais para fibrose cística, ampliando acesso, mas preços seguem proibitivos. **Content:** 💊 Uma vitória simbólica e estratégica — Trikafta (elexacaftor + tezacaftor + ivacaftor) agora consta na lista de medicamentos essenciais (EML) para adultos e crianças — mas os preços continuam **altamente tóxicos**. ([Medicines Law and Policy](https://medicineslawandpolicy.org/2025/09/treatment-for-cystic-fibrosis-added-to-essential-medicines-list-by-the-world-health-organization-a-victory-for-campaigners-though-prices-still-toxic/)) - **Por que isso importa:** Essa inclusão oferece **alavanca poderosa para reduzir custos e aumentar o acesso**, especialmente em países de renda média e baixa. ### 🧠 O que está acontecendo: A OMS adicionou pela primeira vez um medicamento contra fibrose cística à sua Lista de Medicamentos Essenciais — impulsionando a agenda de acesso global. - O preço anual ultrapassa **US$ 326.000 (cerca de um milhão e setecentos e oitenta mil reais)**, e apenas **28% dos pacientes têm acesso** ao tratamento. ### 🔍 Nas entrelinhas: A entrada de Trikafta na EML não é simbólica — é uma ferramenta política. - Ela pode pressionar governos a negociar preços mais justos e facilitar a produção de genéricos. ### 🖼️ O quadro geral: A ação amplia o leque da EML, que agora também inclui Keytruda (câncer) e GLP-1s (diabetes). - Com isso, países que baseiam suas políticas nessa lista podem fortalecer seus sistemas de saúde e aprofundar reformas de acesso. ### 💭 Nossa opinião: Inclusão crucial — mas o preço segue sendo barreira letal. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Notícias --- ### [SUS adota comitês para monitorar terapia gênica da Atrofia Muscular Espinhal](https://academiadepacientes.com.br/sus-adota-comites-para-vigiar-terapia-genica-da-atrofia-muscular-espinhal/) **Published:** setembro 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Ministério da Saúde cria comitês para monitorar uso do Zolgensma no SUS, com pagamento condicionado à eficácia em crianças com AME. **Content:** 🧬 O Ministério da Saúde criou dois comitês para acompanhar o uso do Zolgensma no SUS. O pagamento à farmacêutica só acontece se o tratamento mostrar eficácia. - **Por que isso importa:** O Brasil é um dos poucos países a ofertar essa terapia no sistema público. O modelo de pagamento por resultado pode se tornar referência para outras tecnologias de alto custo. 🧠 **O que está acontecendo:** Dois comitês foram instituídos pela Portaria GM/MS nº 8.092: - **Gestor:** monitora execução, autoriza centros e avalia resultados. - **Técnico Independente:** valida elegibilidade e emite pareceres de eficácia e segurança. 🔍 **Nas Entrelinhas:** Essa é a primeira experiência do SUS com compartilhamento de risco em terapia gênica. Isso protege os recursos públicos e garante monitoramento científico dos resultados. 🏃 **Resumindo:** Sem o tratamento, crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 viviam, em média, menos de dois anos. Agora há chance de estabilizar a doença e ampliar a sobrevida. 🖼️ **O quadro geral:** Além do Zolgensma, o SUS oferece nusinersena e risdiplam para diferentes tipos de AME. O Ministério vai se reunir com associações de pacientes para ampliar o diálogo. 💭 **Nossa opinião** O modelo pode abrir caminho para mais inovações sem comprometer a sustentabilidade do SUS. ## [Clique aqui para saber mais](https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/2025/setembro/ministerio-da-saude-instala-comites-para-monitorar-implementacao-da-terapia-genica-para-ame-no-sus) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Notícias --- ### [STF cria critérios para custeio de tratamentos fora do rol da ANS](https://academiadepacientes.com.br/stf-cria-criterios-para-custeio-de-tratamentos-fora-do-rol-da-ans/) **Published:** setembro 19, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** STF define critérios rígidos para cobrir tratamentos fora do rol da ANS; planos falam em economia, mas especialistas alertam para barreiras. **Content:** ⚖️ O STF definiu cinco requisitos cumulativos para obrigar planos de saúde a custear procedimentos fora do rol da ANS. As operadoras esperam economizar R$ 25 bilhões com a medida. - **Por que isso importa:** A decisão pode reduzir custos para o setor, mas tende a restringir o acesso de pacientes a terapias inovadoras e aumentar a judicialização. 🧠 **O que está acontecendo:** O STF exige que o tratamento fora do rol seja prescrito, não negado pela ANS, sem alternativa adequada no rol, com eficácia comprovada e registro na Anvisa. - Planos defendem que isso trará previsibilidade e reduzirá fraudes. - Advogados alertam que os critérios criam barreiras adicionais ao acesso. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - O setor promete que a economia futura pode ser repassada em menores preços. - Especialistas veem retrocesso e risco de demora em casos urgentes. 🏃 **Resumindo:** O embate opõe operadoras, que falam em disciplina e economia, e juristas, que preveem mais disputas judiciais e dificuldades para pacientes. 🖼️ **O quadro geral:** A decisão do STF redefine a relação entre inovação em saúde, regulação da ANS e direitos dos consumidores, com impacto direto sobre custos, acesso e judicialização. 💭 **Nossa opinião** O STF buscou equilíbrio, mas a rigidez dos critérios tende a beneficiar mais o setor do que os pacientes. ## [Clique aqui para saber mais](http://Voc%C3%AA%20recebeu%20um%20link%20de%20presente%20para%20ler%20a%20mat%C3%A9ria%20completa%20do%20Estad%C3%A3o.%20Lembre-se,%20este%20link%20pode%20ser%20acessado%20uma%20%C3%BAnica%20vez%20https://www.estadao.com.br/saude/stf-cria-criterios-para-cobertura-de-tratamentos-fora-do-rol-planos-falam-em-economia-de-r-25-bi/?utm_source=link_presente&utm_medium=compartilhamento&utm_campaign=q1_link_presente_assinantes&gift_token=eyJhbGciOiJIUzI1NiIsInR5cCI6IkpXVCJ9.eyJpc3MiOiJlc3RhZGFvLmNvbS5iciIsInNlc3Npb24iOiIyenhkQ2JMeGxURm1ScXI0aUZ5QXdvRXJsdGxTNWxZdkZFMFAzdmVURDQiLCJ1dWlkIjo5MDgyODA1LCJpYXQiOjE3NTgzMTIyNDZ9.OFs8L8TCeZvvdyGowoBWIgRs_JgqIUoX8REzuMmjaR4&token=%7B%22gift_token%22%3A%22%22%7D) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Notícias --- ### [Rebrats abre consulta pública: Diretrizes de Avaliação Econômica ignoram especificidades das doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/rebrats-abre-consulta-publica-diretrizes-de-avaliacao-economica-ignoram-especificidades-das-doencas-raras/) **Published:** setembro 5, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Rebrats abre consulta pública sobre diretrizes de avaliação econômica em saúde. Para variar, lacunas importantes para doenças raras e ultrarraras. **Content:** A **Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde (Rebrats)** [abriu consulta pública](https://rebrats.saude.gov.br/ban%20ners/970-rebrats-abre-consulta-publica-para-avaliar-diretrizes-metodologicas-de-avaliacao-economica-em-saude) sobre a atualização das **Diretrizes Metodológicas de Avaliação Econômica em Saúde**. O prazo para envio de contribuições vai **até 12 de setembro** e qualquer pessoa — física ou jurídica — pode participar por meio de [formulário eletrônico](https://forms.office.com/r/h4v2anSEkV). O documento, elaborado pelos **Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde ([NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/))** do **Hospital Moinhos de Vento**, em parceria com o **DGITS/SECTICS/MS**, busca padronizar metodologias de avaliação econômica e subsidiar decisões sobre incorporação de tecnologias no **SUS**. ## **Onde as diretrizes falham para doenças raras e ultrarraras** Embora a atualização represente um avanço para a padronização de análises econômicas, a avaliação realizada pelo **Academia de Pacientes** identificou **lacunas graves** que impactam diretamente os pacientes com doenças raras. Basta dizer que, ao longo de mais de 150 páginas, a expressão “doenças raras” aparece somente seis vezes, e muito *en passant*. **Definição Restritiva de Doenças Raras:** As diretrizes adotam uma definição de doença rara baseada exclusivamente na [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) (até 65 casos por 100.000 habitantes) e ultrarrara (até 1 por 50.000) Embora essa delimitação seja um ponto de partida para identificar a população-alvo, essa abordagem é considerada insuficiente por não incluir fatores cruciais como a gravidade da doença, a inexistência de tratamentos eficazes ou o potencial de avanço terapêutico . Recomendações internacionais sugerem incorporar a gravidade e a ausência de alternativas terapêuticas na definição para orientar políticas de financiamento . **Ausência de Limiares Específicos de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) para terapias avançadas e ultrarraras:** As diretrizes brasileiras aplicam o mesmo [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) para todas as tecnologias . A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), em 2023, adotou um limiar explícito reconhecendo que esse valor não deve ser utilizado de forma excludente As próprias diretrizes, em suas “Recomendações sobre o [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/)”, indicam a possibilidade de um limiar alternativo de até três vezes o valor de referência em situações específicas, incluindo doenças raras que impliquem redução importante de sobrevida ajustada pela qualidade. Contudo, a regulamentação atual não inclui terapias genéticas e para doenças ultrarraras nesta provisão específica, criando insegurança e potencial exclusão para essas inovações. **Foco Exclusivo em Ensaios Clínicos Robustos:** As diretrizes priorizam evidências provenientes de ensaios clínicos randomizados (ECR) e a necessidade de comparadores bem definidos. Embora os ECR sejam o padrão-ouro para evidências, essa exigência é um grande desafio para doenças raras. Populações pequenas e heterogêneas, somadas à frequência de inexistência de tratamentos de referência, resultam em estudos de braço único ou baseados na história natural da doença. Frameworks adaptados internacionalmente aceitam [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/), estudos observacionais e [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de pacientes para estas condições . **Falta de Orientação sobre Modelos de Pagamento Inovadores:** O documento não aborda mecanismos de pagamento por desempenho ou acordos de risco compartilhado, que são cruciais para a viabilidade de terapias de alto custo em doenças raras, como as terapias gênicas . A inovação na área de terapias para doenças raras demanda soluções flexíveis de financiamento, como parcelamento de pagamentos e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) condicionado a resultados, já praticadas internacionalmente (e.g., Zolgensma® no NHS) . A ausência dessa orientação nas diretrizes pode dificultar o acesso a essas terapias no Brasil. **Ausência de Diretrizes para Terapias Avançadas e Curativas:** As diretrizes mencionam que terapias avançadas (produtos de terapia gênica e celular) serão tratadas em um documento futuro . Essa lacuna deixa os avaliadores sem parâmetros provisórios para tecnologias já em análise, com o risco de atrasar a incorporação de inovações disruptivas . Marcos regulatórios internacionais já estabelecem critérios específicos para lidar com as incertezas de longo prazo e estratégias de precificação baseadas em valor para essas terapias. **Não Inclusão de Elementos Ampliados de Valor:** O documento enfatiza predominantemente a razão de custo por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) . Para doenças raras, outros elementos são cruciais para capturar o valor social total da intervenção, como a severidade da doença, a equidade, o impacto sobre cuidadores e os benefícios científicos futuros . Agências como a ICER (EUA) e o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) já consideram fatores contextuais e aplicam modificadores de severidade para melhorias de [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) em casos de grande perda . **Perspectiva Limitada de Custos:** As diretrizes recomendam primariamente a perspectiva do sistema de saúde . Embora a perspectiva da sociedade possa ser apresentada como análise secundária, o caso de referência deve incluir apenas os custos diretos com cuidados de saúde na perspectiva do pagador, excluindo custos diretos fora do setor (como transporte ou de cuidadores) e custos indiretos (como perda de produtividade). Essa abordagem pode subestimar o valor real das terapias para doenças raras, que frequentemente geram benefícios sociais e econômicos significativos fora do setor saúde. O framework do ICER, por exemplo, sugere análises de perspectiva societal modificada quando os custos fora do sistema de saúde são significativos . **Carência de Métodos Multicritério e Participação de Pacientes:** O documento não propõe o uso de abordagens multicritério (MCDA) e não destaca a participação estruturada de pacientes e familiares , embora reconheça a importância de envolver diferentes [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) na caracterização do problema. As melhores práticas internacionais recomendam MCDA e a inclusão de representantes de pacientes nas comissões de avaliação para integrar múltiplos critérios de valor e garantir a legitimidade e transparência das decisões. ## O que fazer? A atualização das Diretrizes Metodológicas de Avaliação Econômica em Saúde é um avanço importante para o Brasil, promovendo a padronização e a confiabilidade das avaliações econômicas. Contudo, para que o país se alinhe às melhores práticas internacionais e garanta a equidade e o acesso a terapias inovadoras para pacientes com doenças raras, é urgente que as lacunas identificadas sejam abordadas. A participação ativa na consulta pública é fundamental para que as seguintes recomendações sejam consideradas e implementadas: - Revisar a definição de doença rara para incluir critérios de gravidade e ausência de terapias. - Estabelecer limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) flexíveis para terapias gênicas e doenças ultrarraras, permitindo valores mais altos ou pesos de severidade e raridade. - Aceitar evidências alternativas ([registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/), estudos de braço único, métodos bayesianos, [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/)) quando ECRs não forem viáveis. - Prever comparadores adequados, incluindo a história natural da doença ou os melhores cuidados de suporte na ausência de tratamento padrão. - Incorporar elementos ampliados de valor (severidade, impacto sobre cuidadores, equidade, inovação científica) e integrar abordagens multicritério. - Incluir a perspectiva societal e custos indiretos em análises complementares. - Desenvolver diretrizes específicas para terapias avançadas e curativas, abordando incertezas e mecanismos de pagamento inovadores. - Promover maior participação de pacientes e especialistas nas comissões de avaliação. Adaptar o marco normativo às particularidades das doenças raras é um passo crucial para a equidade, inovação e sustentabilidade do SUS, garantindo que nenhum paciente fique para trás na corrida por tratamentos transformadores. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Raras e ultrarraras no SUS: da promessa ao protocolo — o que falta nas diretrizes de avaliação](https://academiadepacientes.com.br/raras-e-ultrarraras-no-sus-da-promessa-ao-protocolo-o-que-falta-nas-diretrizes-de-avaliacao/) **Published:** setembro 19, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Submeti contribuições à consulta pública: falta trilha para raras/ultrarraras, MEAs, RWE e pesos de severidade. Proponho caminhos para decisões previsíveis e não ao sabor das marés **Content:** Enviei na quarta-feira (17/9) minhas contribuições à [consulta pública da Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde (Rebrats) ](https://academiadepacientes.com.br/rebrats-abre-consulta-publica-diretrizes-de-avaliacao-economica-ignoram-especificidades-das-doencas-raras/)sobre a 3ª edição das “Diretrizes Metodológicas de Avaliação Econômica em Saúde”. O foco do meu parecer foi simples e direto: verificar se o documento, tal como está, dá conta dos desafios concretos para avaliar — e, principalmente, decidir — sobre tecnologias destinadas a pessoas com doenças raras e ultrarraras no Sistema Único de Saúde (SUS). O veredito, em bom português: há avanços no alicerce geral, mas falta obra acabada onde a urgência é maior. Em quase todos os quesitos, a diretriz “atende parcialmente” quando o recorte são as raras/ultrarraras. Isso tem implicações reais para quem espera diagnóstico, tratamento e previsibilidade de acesso. ## O que a diretriz faz bem — e por que ainda é pouco para raras/ultrarraras Comecemos pelo positivo. A diretriz reafirma o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) como desfecho de referência para avaliações econômicas (para doenças prevalentes?), atualiza o valor de referência de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e reconhece que a decisão não se esgota na razão [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) incremental (RCEI). Isso é relevante: sinaliza padronização, transparência e base comum para proponentes e avaliadores. Também reconhece a possibilidade de “limiar alternativo” em situações de gravidade e alto impacto, um dispositivo pensado para flexibilizar decisões quando a régua usual não captura adequadamente o valor social de uma tecnologia. Mas é aqui que o “atende parcialmente” vira a expressão-chave. O documento dá a moldura, sem colocar a tela — especialmente para o universo raro/ultrarraro. Não há, por exemplo, um capítulo/trilha metodológica própria para essas condições e para terapias avançadas (as chamadas ATMPs, como terapias gênicas). A diretriz menciona que discutirá “mais adiante” esse bloco de tecnologias, mas não detalha quando e como. A consequência é uma lacuna operacional: seguimos sem um caminho padronizado para casos em que não há ensaios clínicos randomizados (ECR), ou em que os estudos são de braço único (SACT) e dependem de **braços de controle externos (ECA)** ou de evidências do mundo real (RWE). A ausência desses protocolos não é detalhe técnico: é o centro do furacão em doenças raras. Na vida real, é isso que decide se um estudo com 40, 25 ou 12 pacientes — às vezes em pediatria — pode ser interpretado com a devida cautela e, ainda assim, sustentar uma decisão responsável. Sem critérios explícitos para construir ECAs, ancorar o tempo zero, ajustar confundidores, reportar sensibilidade e auditar modelos, ficamos à mercê de interpretações casuísticas, *ad hoc*. Em linguagem de política pública: vira loteria regulatória. ## O ponto cego dos modificadores de severidade Outro nó cego está na operacionalização do chamado “limiar alternativo”. A diretriz reconhece a ideia, mas não define o **como**. Em contextos onde países que lidam bem com raras avançaram, como Reino Unido e Noruega, há regras e pesos quantitativos por severidade (o “shortfall” absoluto ou proporcional de saúde ao longo da vida). Em termos práticos, isso significa dizer, *ex ante,* que doenças com grande perda de saúde acumulada “pesam” mais na balança — e que, portanto, aceitamos pagar mais por um [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) incremental nessas situações. Por aqui, permanecemos no terreno do qualitativo (“doença grave”, “redução importante em [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)”), remetido à deliberação do plenário. Resultado: decisões podem oscilar para casos parecidos, dependendo de como a gravidade é percebida. Para as famílias, a imprevisibilidade dói tanto quanto a negativa: ninguém consegue planejar a vida quando o critério muda a cada parecer da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). ## ATMPs: reconhecidas, mas adiadas A diretriz reconhece que terapias gênicas e outras curativas “quebram” o equilíbrio usual da taxa de desconto — o que é correto. Benefícios concentrados no início, efeitos que se projetam por décadas e custos únicos muito altos pedem cenários analíticos específicos. O documento sugere explorar cenários de desconto, mas não estabelece um padrão obrigatório para ATMPs. É pouco. Numa pauta que envolve orçamentos bilionários, cabe à diretriz ditar o mínimo denominador comum: quais horizontes analisar, quais taxas testar, como relatar sensibilidade e como projetar risco para o erário quando a incerteza clínica ainda é grande. Mais grave: ao mesmo tempo em que abre a porta do “limiar alternativo” para doenças raras, a diretriz **exclui ultrarraras e terapias gênicas** desse arranjo. Paradoxo evidente: é justamente onde a incerteza é maior, as amostras são menores e o benefício social potencial é mais transformador que a flexibilidade deveria existir — evidentemente com contrapesos robustos de monitoramento. ## A engrenagem que falta: protocolos + contratos + dados Se tivesse de resumir o que a análise mostra sobre a assistência a pessoas com doenças raras e ultrarraras no país, eu diria: falta-nos uma **engrenagem** que una método, contrato e dado para decidir com coragem e responsabilidade. Essa engrenagem tem três dentes: 1. **Protocolos explícitos** para quando não há Estudos Clinicos Randomizados: padrões mínimos para Estudos Clínicos de Braço Único (SACT/ECA) e para Evidência de Mundo Real (RWE), com checklist de qualidade, , emulação de ensaio-alvo, ancoragem temporal, ajuste de confundidores e auditoria técnica. 2. **Acordos de compartilhamento de risco**: modelos contratuais por desempenho, volume e marcos de pagamento, com métricas de resultado, janelas de observação e gatilhos de desinvestimento definidos **antes** da incorporação. 3. **[Registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) nacionais** com dados mínimos: sem um [pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/) confiável de dados clínicos e de utilização no SUS, todo acordo de compartilhamento de risco vira letra morta. É o registro que viabiliza a **reavaliação em 24–36 meses**, reduz assimetria de informação e dá ao gestor a alavanca para rever o investimento se a promessa não se cumprir. A diretriz atual tangencia o primeiro dente e praticamente não toca os dois últimos. Sem acordos de compartilhamento de risco e sem [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/), decisões condicionadas ficam inviáveis; sem protocolos, a avaliação vira um mosaico de boas intenções (das quais o inferno anda cheio). ## Transparência e alinhamento internacional não são luxo Outro aprendizado da análise é que **transparência não é um apêndice**, é a argamassa. Se a diretriz tornasse **obrigatório** o checklist **CHEERS 2022** e a disponibilização do **modelo econômico** (ou de uma versão auditável), ganharíamos reprodutibilidade, auditoria independente e, sobretudo, confiança social. Do lado de fora, sociedade e imprensa podem discutir se a decisão faz sentido; do lado de dentro, avaliadores ganham comparabilidade entre submissões. Também é hora de olhar para fora. O [novo regime europeu de avaliação de tecnologias](https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/ip_25_226) (HTAR), já em vigor para oncologia e terapias avançadas, publicou guias sobre **desfechos** e **validade de estudos**. Harmonizar nossas exigências ao que está sendo pedido na Europa não significa importar soluções acriticamente; significa aproveitar o que já foi consensuado em termos de comparabilidade de estudos, reporte e robustez metodológica — justo o que mais falta quando se avalia uma tecnologia para uma a cada 100 mil pessoas. ## O que isso tudo revela sobre a assistência às pessoas com raras/ultrarraras A fotografia que emerge é de um **SUS capaz de construir boas bases técnicas**, mas que ainda não estruturou os **instrumentos operacionais** indispensáveis para garantir previsibilidade, equidade e sustentabilidade nas raras/ultrarraras. Em bom português: - **Previsibilidade:** sem regras objetivas (pesos de severidade, protocolos de SACT/ECA/RWE, padrões para ATMPs), as decisões oscilam e a fila do acesso vira um zigue-zague. - **Equidade:** se não medimos e ponderamos a **severidade** de forma explícita, pessoas em situações mais graves não recebem tratamento diferenciado no cálculo social — embora todos concordemos, intuitivamente, que deveriam. - **Sustentabilidade:** sem **acordos de compartilhamento de risco** e **[registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/)**, o gestor fica sem freios e contrapesos para corrigir rota quando a evidência amadurece; e o sistema fica exposto a decisões de alto impacto orçamentário baseadas em promessas não testadas no mundo real do SUS. O mais irônico é que as soluções estão sobre a mesa. Protocolos de ECA, guias de RWE, modificadores de severidade, templates contratuais de acordos de compartilhamento de risco, exigências de reporte e padrões de modelo já foram experimentados em outras jurisdições. O trabalho, aqui, é **traduzir** e **adaptar**: montar uma trilha “Raras/Ultrarraras/ATMPs” que comece na submissão (com checklists e anexos técnicos), passe por uma decisão **condicionada** (com contrato e metas) e termine na **reavaliação** baseada em dados do SUS. Não é prometer tudo a todos — é prometer **governança** e cumprir. ## E agora? A consulta pública é a chance de a Rebrats e a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) transformarem um bom manual geral num **manual executável** para raras e ultrarraras. Se o objetivo de uma diretriz é, além de ensinar, **reduzir arbitrariedade**, então chegou a hora de fazer o ajuste fino onde a ciência ainda é escassa e a incerteza, estrutural. Quando se trata de doenças raras e ultrarraras, governar bem é **estabelecer regras claras para decidir com dados imperfeitos** — e ter a coragem de revisar a própria decisão à luz de evidências que emergem. É isso que as famílias esperam. E é isso que o SUS, com a maturidade que já alcançou, pode e deve entregar. **Parâmetros justos para doenças raras e ultrarraras existem. Nada que um bom benchmarking governamental não resolva.** **Falta é vontade política para implantá-los.** **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Medicamentos oncológicos: bilhões gastos, pouca vida ganha](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-oncologicos-bilhoes-gastos-pouca-vida-ganha/) **Published:** setembro 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** FDA sob crítica: drogas oncológicas caras, ganhos mínimos em sobrevida e aprovações frágeis expõem dilema entre custo, eficácia e esperança. **Content:** --- ### Nota da Redação Sei que este texto não trata diretamente de doenças raras, que é o foco central do **Academia de Pacientes**. Ainda assim, optei por publicá-lo aqui porque ele toca em questões que considero fundamentais para qualquer discussão séria sobre acesso a medicamentos e políticas públicas de saúde. Os dilemas em torno dos medicamentos oncológicos (desde aprovações baseadas em evidências frágeis até preços que não guardam relação com o benefício clínico real) se conectam com a realidade que vemos também nas doenças raras: pacientes vulneráveis, pressionados pela urgência, aceitando tratamentos de eficácia incerta; indústrias que exploram vias regulatórias rápidas; sistemas de saúde sobrecarregados por custos que parecem não ter limite. Trazer esse debate para o blog é, portanto, uma forma de ampliar o olhar crítico sobre como a ciência, a regulação e o mercado interagem quando o assunto é saúde. Afinal, entender os problemas que afetam a oncologia ajuda a refletir sobre os desafios que também cercam os medicamentos para doenças raras e tantas outras condições negligenciadas. --- A [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)), agência reguladora dos Estados Unidos, tem dado ênfase crescente à segurança e à eficácia das vacinas. Mas médicos e pesquisadores em saúde pública alertam: o contraste com a oncologia é gritante. Ao contrário das vacinas, os medicamentos contra o câncer carregam um histórico irregular de benefícios clínicos reais para os pacientes. Enquanto a agência norte-americana intensifica seu rigor em relação às vacinas, especialistas apontam que o mesmo zelo não se aplica aos medicamentos contra o câncer — setor marcado por aprovações aceleradas, [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) frágeis e custos bilionários sem ganhos proporcionais em sobrevida. Em média, novos fármacos aprovados antes da comercialização ampliaram a expectativa de vida em apenas dois a três meses — menos do que a maioria dos pacientes considera aceitável diante de efeitos adversos leves. Ainda assim, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprova cerca de dois terços dos medicamentos oncológicos com base em **[desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/)** — como taxa de resposta ou sobrevida livre de progressão — em vez de medir diretamente se o tratamento prolonga ou melhora a vida. Essa prática é especialmente comum no **programa de aprovação acelerada**, responsável por mais de 85% das novas autorizações na área de oncologia. Uma análise de 93 indicações oncológicas aprovadas nesse regime entre 1992 e 2017 mostrou que apenas 20% resultaram em ganho de sobrevida global; estudos mais recentes elevam esse índice para um terço. Exemplos emblemáticos incluem everolimus para câncer de mama, olaparibe para câncer de pâncreas e ramucirumabe para câncer de pulmão, todos sem benefício em sobrevida após acompanhamento prolongado. Além disso, tais desfechos não captam a **qualidade de vida** nem a chamada **toxicidade financeira**: os custos altos que recaem sobre pacientes e sistemas de saúde. Apesar disso, a legislação obriga seguradoras a cobrir qualquer medicamento oncológico aprovado pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). Esse cenário cria incentivos claros para a indústria farmacêutica, que realinha esforços para a oncologia em detrimento de áreas críticas como antibióticos e vacinas. O resultado é um mercado bilionário: em 2023, os EUA gastaram **US$ 99 bilhões em fármacos oncológicos**, com projeção de chegar a **US$ 180 bilhões em 2028**, sem que isso se traduza em melhores taxas de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) em relação a países comparáveis. Preço e eficácia clínica, neste campo, raramente caminham juntos. ### Oportunidade de mudança Para especialistas, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) tem diante de si uma oportunidade estratégica de redefinir padrões e alinhar custo e benefício em oncologia. Entre as medidas defendidas: - **Exigir benefícios clínicos significativos**: estabelecer, por exemplo, ganhos mínimos de sobrevida global (não inferiores a seis meses) e coibir medicamentos “me-too”, que pouco diferem de terapias já existentes. - **Priorizar sobrevida global como desfecho primário**: restringir o uso de [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) e da aprovação acelerada a situações sem alternativas terapêuticas, condicionando a manutenção da aprovação à comprovação de benefício real. - **Impor grupos de controle adequados em ensaios clínicos**: obrigar que os comparadores representem o padrão de tratamento vigente nos EUA, e não opções inferiores que favoreçam artificialmente o desempenho do novo fármaco. Oncologistas já sugerem reformulações no desenho dos estudos para centralizar a sobrevida global, mensurar benefícios clínicos concretos e comunicar resultados em linguagem imparcial. Tais mudanças poderiam fortalecer a base de evidências e, sobretudo, proteger pacientes em situação de vulnerabilidade, que tendem a aceitar qualquer promessa de tratamento. O dilema é claro: **vale a pena esperar por bons medicamentos?** Estudos indicam que medir sobrevida global atrasaria o ciclo de desenvolvimento em apenas 11 meses. Mas, em troca, pacientes, médicos e sistemas de saúde ganhariam mais clareza sobre o real valor de cada terapia. --- Fonte: [Secretary Kennedy’s Vaccine Skepticism Is Misplaced: Try Cancer Drugs Instead](https://www.healthaffairs.org/content/forefront/secretary-kennedy-s-vaccine-skepticism-misplaced-try-cancer-drugs-instead?utm_campaign=forefront&utm_medium=email&_hsenc=p2ANqtz-_lnqCtVx-RFCcS8VPcBOrbHsNRCsg39TQP557hEg0OUJMT7WbXCQ0e0SSuegn5ce6v892063QRe2r9h-5PDNhJr-aXGw&_hsmi=380323597&utm_source=hasu) / Health Affairs **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [ICER questiona eficácia e valor de novas terapias para AME](https://academiadepacientes.com.br/icer-questiona-eficacia-e-valor-de-novas-terapias-para-ame/) **Published:** setembro 2, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** ICER avalia terapias para SMA e aponta falta de evidências robustas sobre eficácia e custo-benefício, recomendando novos estudos e preços justos. **Content:** 🧩 O ICER avaliou quatro tratamentos para atrofia muscular espinhal (AME) e concluiu que faltam evidências robustas sobre os benefícios do apitegromab e do uso combinado de terapias. - **Por que isso importa:** Essas decisões podem impactar preços, cobertura e acesso a tratamentos de alto custo para pacientes com AME. 🧠 **O que está acontecendo:** O relatório final analisou apitegromab, nusinersen, onasemnogene abeparvovec e risdiplam. - O comitê independente votou que **não há evidência suficiente** para comprovar benefício clínico adicional do apitegromab. - Também concluiu que usar nusinersen ou risdiplam **após terapia gênica** não tem suporte suficiente. 🔍 **Nas entrelinhas:** Mesmo com avanços recentes, há incertezas sobre como combinar ou sequenciar as terapias. - Nenhuma das drogas se destacou como melhor primeira linha (voto unânime: 13-0). - O ICER calculou um **preço de referência justo** entre **US$ 4.600 e US$ 30.200/ano** para o apitegromab, se aprovado. 🖼️ **O quadro geral:** O ICER recomenda que fabricantes alinhem preços ao **valor terapêutico real** e que novos estudos sejam feitos, incluindo ensaios randomizados controlados para pacientes diagnosticados via triagem neonatal. 💭 **Nossa opinião:** O mercado de AME vive um impasse: avanços científicos não acompanham a definição clara de valor clínico e econômico. [Leia o relatório resumido](https://dhjm6bpab.cc.rs6.net/tn.jsp?f=001fyWto-6nI83pQo5Qpwbxl4q8IngIU2czE5s44fJQ6kKathXZRMK2E5NZCSbhMDWglTe3AArlbK5JdWxfO2QjourxJTxBimKmSaArOiIv-FowKRlqhg6puKj5J-Z73XbWOHl7xdiiz7XfP949qw5HrsBFJocmRR6kDOqYL-iz78GMlKDNXyLMoVmaThCOqpCxRenxNVNlUoNpLRtO1KsVVsSNrc0mNr3-ZAat8sHSxvg=&c=KW41G6MHPoXBuv5UvlaBilRhlaYx-ROtCPGZqlWNdhcpvT1p5M7Qog==&ch=7bq7o-wQ--YHjG8Q-tA_Z7sHwoWwc1YsVqaZ4kYzJ6ZSzqs4K645iA==) (em inglês) [Leia o relatório final](https://dhjm6bpab.cc.rs6.net/tn.jsp?f=001fyWto-6nI83pQo5Qpwbxl4q8IngIU2czE5s44fJQ6kKathXZRMK2E5NZCSbhMDWg8ksHYAyohFBWfQCrOI82h1gv8v5Muk-k8r23ZtlNp_iPnbk5sMnB3NWjm7X72RsHJ2wx4ADVJPhkUBDGFaRvMNQdUSdAnG3G164l0cy7kylb4ZFgBzwSi98u6KJMfno3vq3nJ43EWfizAPJ27oCW-UP5l-Gr_tIMdpS-fDoBy811K1V5dWtPIA_J1Mw1MZMQ&c=KW41G6MHPoXBuv5UvlaBilRhlaYx-ROtCPGZqlWNdhcpvT1p5M7Qog==&ch=7bq7o-wQ--YHjG8Q-tA_Z7sHwoWwc1YsVqaZ4kYzJ6ZSzqs4K645iA==) (em inglês) [Leia recomendações para políticas](https://dhjm6bpab.cc.rs6.net/tn.jsp?f=001fyWto-6nI83pQo5Qpwbxl4q8IngIU2czE5s44fJQ6kKathXZRMK2E5NZCSbhMDWgNUp9HwM4vxcyLf_T_4KypNx5SLBKTT-4LcnqL0EbcROHv1NScOnlOGbtHvJrj4eGfM1BsPTHOTx_mCg-E6ljgkKtCZFCCrHW8MlWKy8N0KCjGmB4rIcJWq7H3ZYSV1S4zu3gHbRwmE4jFQAohWkX6a67qawmblROwFfyJ3tjLlC_l2uwbnogHMwPeM9BZ9QZRAAY3LWlG_HMpbfqUdrxtw==&c=KW41G6MHPoXBuv5UvlaBilRhlaYx-ROtCPGZqlWNdhcpvT1p5M7Qog==&ch=7bq7o-wQ--YHjG8Q-tA_Z7sHwoWwc1YsVqaZ4kYzJ6ZSzqs4K645iA==) (em inglês) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Notícias --- ### [IA e judicialização da saúde: entenda os perigos ocultos que podem afetar seu tratamento](https://academiadepacientes.com.br/ia-e-judicializacao-da-saude-entenda-os-perigos-ocultos-que-podem-afetar-seu-tratamento/) **Published:** setembro 25, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** IA no Judiciário da saúde: entenda riscos, vieses e como proteger seus direitos em decisões que afetam pacientes e famílias. **Content:** **Resumo da notícia** ⚖️🤖 O CNJ e o Hospital das Clínicas da USP anunciaram o uso de inteligência artificial em decisões judiciais sobre saúde. A promessa é rapidez, mas os riscos para pacientes e famílias são altos. - **Por que isso importa:** decisões judiciais definem acesso a cirurgias, medicamentos e internações; se a IA errar, o impacto pode ser vida ou morte. 🧠 **O que está acontecendo:** - O acordo prevê ferramentas de IA para classificar processos, resumir documentos e apoiar magistrados. - O sistema usará bases como o e-NatJus para “aconselhar” juízes. 🔍 **Nas entrelinhas:** - **Alucinações:** modelos podem inventar fatos ou estudos. - **Viés e desigualdade:** dados históricos podem reproduzir injustiças. 🏃 **Resumindo:** a IA promete agilidade, mas sem regras claras pode gerar decisões opacas e perda de confiança na Justiça. - É essencial exigir fontes, datas de revisão e revisão humana real. - Pacientes podem recorrer à LGPD para contestar decisões automatizadas. 🖼️ **O quadro geral:** IA não é neutra nem mágica. Precisa de transparência, governança e salvaguardas fortes. O Judiciário deve publicar regras, métricas e relatórios, e a sociedade deve cobrar participação e fiscalização. 💭 **Nossa opinião:** sem controle social, a IA pode desequilibrar a balança da justiça e transformar um avanço tecnológico em retrocesso para os direitos em saúde. Nas últimas semanas, o [Conselho Nacional de Justiça (CNJ) firmou com o Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP](https://www.trf1.jus.br/trf1/noticias/cnj-assina-acordo-de-cooperacao-visando-utilizar-mecanismos-de-ia-para-apoiar-decisoes-judiciais-sobre-saude-) (HCFMUSP) um acordo para usar inteligência artificial (IA) no apoio a decisões judiciais em processos de saúde. As ferramentas prometem classificar automaticamente ações, resumir documentos e oferecer um “agente virtual” para consultar a base do e-NatJus. A ideia é agilizar e padronizar a análise de casos que podem decidir o acesso a exames, cirurgias, internações e medicamentos. A tecnologia pode, de fato, trazer ganhos. Mas, sem salvaguardas fortes, ela também pode aumentar injustiças, reduzir a transparência das decisões e colocar em risco a privacidade de pacientes e famílias. Este texto explica, em linguagem direta, por que a sociedade precisa prestar atenção agora e o que cada pessoa pode fazer para se proteger e cobrar o uso responsável dessas ferramentas. Para começo de conversa, vale entender o que está em jogo. ## IA no Direito Sanitário: 10 riscos que exigem atenção - **Alucinações**: modelos generativos podem inventar fatos, estudos ou recomendações inexistentes. - **Viés e desigualdade**: reprodução e amplificação de desigualdades regionais, raciais e socioeconômicas. - **Desatualização científica**: uso de notas técnicas ou diretrizes vencidas, levando a decisões erradas. - **Opacidade**: falta de explicabilidade impede contraditório e reduz confiança nas decisões. - **Privacidade em risco**: dados sensíveis de saúde podem vazar ou ser mal protegidos. - **Automatização sem revisão humana**: decisões influenciadas por IA sem checagem real de magistrados. - **Classificação errada**: processos colocados na fila incorreta, causando atrasos e distorções estatísticas. - **Mudança de missão**: sistemas criados para “apoio” migram para funções decisórias sem debate público. - **Responsabilidade difusa**: ausência de governança clara sobre quem responde por erros ou abusos. - **Erosão da confiança pública**: uso acrítico da IA pode comprometer a legitimidade da Justiça em saúde. Quando se fala em IA no Judiciário, estamos falando de modelos que “aprendem” com dados do passado. Alguns são modelos de linguagem, capazes de ler e resumir textos; outros fazem buscas inteligentes e recuperam trechos relevantes de documentos — o chamado RAG, de “retrieval-augmented generation”, que significa “geração aumentada por recuperação”. O sistema vasculha notas técnicas, diretrizes e pareceres e apresenta um resumo com citações. Na teoria, isso ajuda juízes e juízas a lidarem com pilhas de processos e informações científicas complexas. Na prática, existem riscos concretos que precisam ser enfrentados com regras claras e fiscalização social. **Um primeiro risco é a “alucinação”** dos modelos generativos. Esses sistemas podem escrever respostas com aparência muito convincente, mas que contêm erros ou até inventam estudos e referências. Em saúde, uma “alucinação” pode virar um parecer equivocado sobre um tratamento ou um exame essencial, e isso tem consequências diretas para a vida das pessoas. Por isso, toda resposta produzida por IA precisa vir acompanhada de fontes verificáveis — mostrando qual nota técnica foi usada, qual diretriz clínica embasou a conclusão e, sobretudo, a data da última atualização. Se não há fonte clara, a informação não deve sustentar uma decisão. É o básico para permitir que advogados, médicos, pacientes e o próprio Ministério Público possam verificar e, se preciso, contestar o conteúdo. **Outro risco é o viés**. Como os modelos aprendem com dados históricos, eles podem repetir e piorar desigualdades já existentes. Se a base usada para treinar ou validar o sistema tiver mais casos de certas regiões do país, ou refletir barreiras de acesso relacionadas a raça/cor, gênero ou renda, o resultado pode ser um sistema que funciona bem para alguns e mal para outros. Isso não é teoria: há estudos mostrando que ferramentas de IA em saúde podem subestimar sintomas de grupos específicos, levando a decisões injustas. Para evitar esse problema, é indispensável testar o desempenho por subgrupos (sexo, raça/cor, idade, região, SUS versus saúde suplementar) e publicar relatórios periódicos com os resultados — não apenas um índice “médio”, que mascara desigualdades. A sociedade deve cobrar essa transparência. **A desatualização é um terceiro ponto crítico**. A medicina muda rápido: novas evidências surgem, diretrizes são revistas, medicamentos entram e saem de protocolos. Se o sistema usa RAG para recuperar documentos, é obrigatório controlar versões, exibir a data de cada nota técnica e mostrar claramente quando uma informação foi revisada pela última vez. Um parecer que era adequado no ano passado pode estar desatualizado hoje. O mínimo aceitável é que toda saída do sistema traga, de forma visível, “data da última revisão” e “versão do documento”. Sem isso, fica impossível saber se o conteúdo está alinhado com o melhor conhecimento disponível. **Transparência e contraditório também precisam ser levados a sério**. Se a IA influenciou uma decisão, a pessoa afetada tem direito de entender como. Isso significa mostrar quais trechos específicos foram recuperados pelo sistema, como eles foram combinados e qual foi o limite de atuação da máquina. Documentos como “model cards” (fichas do modelo) e “data cards” (sobre os dados) ajudam a explicar para que o sistema foi treinado, onde ele não deve ser usado e quais métricas de qualidade apresenta por tipo de caso (medicamento, transporte, cirurgia, internação, e assim por diante). Sem essas informações, o processo fica opaco e o direito de defesa fica prejudicado. **Privacidade é outro eixo sensível**. Processos de saúde reúnem dados íntimos e delicados. Vazamentos podem ocorrer em vários pontos: nos bancos de dados, nos próprios “prompts” (as perguntas feitas ao sistema), nos [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de uso (logs) e em relatórios que circulam entre setores. A legislação brasileira protege esses dados e coloca limites ao seu uso, exigindo princípios de minimização, finalidade específica e segurança desde a concepção (“privacy by design”). Na prática, isso se traduz em anonimização antes de indexar documentos, criptografia forte, políticas de retenção curta (não guardar além do necessário), revisão de acessos e auditorias externas. Pacientes e advogados devem perguntar, por escrito, como essas medidas foram implementadas. **Há ainda o tema das decisões automatizadas**. A lei brasileira assegura às pessoas o direito de solicitar revisão de decisões tomadas apenas por processamento automatizado. No Judiciário, isso tem uma consequência direta: a IA pode auxiliar, mas não pode substituir o discernimento do julgador. Precisa existir revisão humana real — e não apenas um “carimbo” automático. Isso inclui registrar quando a IA foi usada, quem revisou, quais foram as razões humanas para concordar ou divergir e qual é o caminho para a pessoa contestar a decisão. É um direito, não um favor. **Erros de classificação também merecem atenção**. Modelos menores, mais “econômicos”, são muitas vezes usados para rotular processos e direcioná-los a filas específicas. Se a etiquetagem estiver errada — por exemplo, um pedido de procedimento cirúrgico classificado como “fornecimento de medicamento” — o processo pode ir para a fila errada, atrasar análises urgentes e distorcer estatísticas oficiais. O caminho responsável é definir metas de qualidade por classe (precisão, recall e F1), manter revisão humana obrigatória em categorias de alto impacto e monitorar a “deriva” do sistema ao longo do tempo, ajustando o modelo quando o desempenho cair. **Um risco mais silencioso é a “mudança de missão”,** ou mission creep. O sistema começa como uma ferramenta de apoio e, aos poucos, sem novo debate público, passa a automatizar etapas críticas. Para evitar esse deslizamento, é preciso delimitar explicitamente o escopo de uso (“assistência, não decisão”), amarrar qualquer ampliação a uma avaliação de impacto e abrir consulta pública com especialistas independentes e entidades da sociedade civil. A regra é simples: quanto maior o risco social, mais fortes devem ser os freios e contrapesos. Tudo isso exige **governança clara e responsabilização**. Acordos de cooperação envolvem parceiros técnicos, mas a responsabilidade final pelas decisões é do Estado. Por isso, é recomendável que o Judiciário institua um Comitê de Governança de IA com participação externa, publique atas e relatórios, documente incidentes e mantenha um plano de resposta para falhas. Sem uma instância independente e transparente, a sociedade fica sem um endereço claro para cobrar correções. Por que falar disso agora? Porque o acordo CNJ–HCFMUSP coloca a IA dentro do coração da judicialização da saúde, que atinge milhares de famílias brasileiras. Com boa governança, a tecnologia pode ajudar a trazer mais consistência e velocidade às decisões. Sem governança, pode ampliar desigualdades, consolidar erros e enfraquecer a confiança nas instituições. Em assuntos que podem definir a vida de alguém, não existe “piloto automático” aceitável. O que a cidadã e o cidadão podem fazer, então, quando se deparam com um caso em que suspeitam que a IA foi usada? Primeiro, perguntem por escrito se alguma ferramenta de IA subsidia a decisão e, em caso positivo, qual é ela. Exijam as fontes citadas, a data da última atualização e a versão dos documentos. Peçam revisão humana significativa quando a decisão parecer ter sido tomada com base apenas em processamento automatizado e invoquem o direito à revisão previsto em lei. Solicitem — ou pressionem para que sejam publicados — relatórios com métricas por tipo de caso e por subgrupos, para verificar se há diferenças injustas no desempenho. Perguntem como os dados foram protegidos: houve anonimização antes da indexação? Qual é a política de retenção? Houve auditoria externa? Reivindiquem o direito de ver os trechos exatos recuperados pelo sistema (quando RAG for utilizado) e questionem a validade de saídas que não apresentem fonte. Por fim, acompanhem mudanças de escopo: se a corte ampliar o uso da IA, cobrem consulta pública e estudo de impacto. ## O que o Judiciário pode fazer? Do lado do Judiciário, há um “mínimo indispensável” que pode ser implantado já: publicar regras claras de uso da IA, explicando para que serve, onde não deve ser usada e quem supervisiona; disponibilizar “model cards” e “data cards” que esclareçam os dados, as limitações e as métricas de qualidade; apresentar relatórios trimestrais com acurácia por tipo de ação e por subgrupos; manter o RAG com cadeia de custódia (controle de versões, carimbo de data, fontes confiáveis e registradas); adotar privacy by design com anonimização prévia, retenção mínima e auditorias independentes; criar um canal de contestação simples e acessível para a pessoa afetada; e instalar um comitê de governança com membros externos e atas públicas. Essas medidas seguem a direção indicada por órgãos internacionais quando falam de IA em saúde e no setor público. ## Resumindo IA não é mágica. É uma ferramenta poderosa que precisa de regras, transparência e pessoas preparadas para usá-la com responsabilidade. No contexto da judicialização da saúde, cada resposta automática pode significar dias a mais de espera, um tratamento negado ou concedido, uma vida salva ou um dano difícil de reverter. Como sociedade, temos o direito de saber quando e como a IA está sendo usada; exigir revisão humana real; e garantir que ninguém seja prejudicado por vieses escondidos em linhas de código. O acordo do CNJ com o HCFMUSP coloca esse debate no centro da vida de milhões de brasileiros. Se fizermos a lição de casa — com controle social, transparência e proteção de direitos — poderemos colher o melhor da tecnologia sem abrir mão da justiça e da dignidade. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [FDA lança novo programa para acelerar terapias gênicas voltadas a doenças ultrarraras](https://academiadepacientes.com.br/fda-lanca-novo-programa-para-acelerar-terapias-genicas-voltadas-a-doencas-ultrarraras/) **Published:** setembro 3, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** FDA propõe via rápida para aprovar terapias gênicas em doenças ultrarraras com base em estudo único e dados de suporte adicionais. **Content:** A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) apresentou o *Rare Disease Evidence Principles (RDEP)*, um novo modelo de submissão para terapias gênicas direcionadas a doenças genéticas extremamente raras — aquelas que afetam menos de mil pessoas nos EUA. A proposta visa flexibilizar os critérios regulatórios, oferecendo caminhos mais ágeis para aprovação com base em um único estudo de braço único e dados de suporte. ## O que muda com o RDEP? Sob o novo programa: - **Estudos de braço único** poderão ser suficientes para demonstrar eficácia, desde que apoiados por dados adicionais. - A submissão deve ocorrer **antes do início do ensaio pivotal**. - A doença-alvo deve causar **incapacidade grave ou morte**, e **não ter terapias alternativas adequadas**. - O foco são **defeitos genéticos bem definidos** em populações muito pequenas. ## Dados que poderão ser considerados Além dos resultados clínicos, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aceitará: - Dados sobre o efeito direto do tratamento na fisiopatologia da doença - Evidências de modelos não clínicos relevantes - Dados farmacodinâmicos clínicos - Relatos de casos e dados de acesso expandido ## Interação com a FDA O programa prevê **reuniões iniciais com as equipes de revisão** do CDER e CBER, nas quais será definido o pacote de dados esperado para avaliação. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) também recomenda incluir **dados da experiência do paciente**, inclusive via sessões de escuta específicas. ## Pós-aprovação Medicamentos aprovados via RDEP podem estar sujeitos a **exigências adicionais após a entrada no mercado**, como parte do acompanhamento contínuo da segurança e eficácia. 🧬 *Comentário*: O RDEP reflete uma tendência regulatória global de adaptar os processos de aprovação a contextos de alta complexidade e baixa incidência, como no caso das doenças ultrarraras. A iniciativa pode representar um avanço significativo no acesso a terapias inovadoras, mantendo diálogo estruturado com patrocinadores e foco na experiência do paciente. --- Fonte: [CDER and CBER offer new submission program for rare disease gene therapies ](https://endpoints.news/cder-and-cber-offer-new-submission-program-for-rare-disease-gene-therapies/)/ Endpoints News **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Notícias --- ### [Documentário da DW revela promessa, mercado e riscos éticos de testes genéticos🧬](https://academiadepacientes.com.br/documentario-da-dw-revela-promessa-mercado-e-riscos-eticos-de-testes-geneticos🧬/) **Published:** setembro 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Testes genéticos direitos ao consumidor: promessas, limites científicos e riscos de privacidade, discriminação e uso comercial dos dados de DNA. Saiba como decidir. **Content:** Documentário da Deutsche Welle (DW) acompanha a ascensão dos testes genéticos diretos ao consumidor (DTC) — como 23andMe, Ancestry e MyHeritage — contrapondo o apelo do marketing com dúvidas sobre precisão, transparência e uso comercial de dados de DNA. A narrativa percorre desde as origens científicas do DNA até escândalos recentes de privacidade, destacando impactos sociais, econômicos e regulatórios. ## Precisão científica x entretenimento - Especialistas questionam a **exatidão** de testes vendidos online, sobretudo para ancestralidade detalhada e risco de doenças raras. - As empresas **não divulgam métodos completos** nem passam por **revisão por pares**, mantendo algoritmos como “segredo comercial”. - Testes baratos analisam **parte do genoma (SNPs)**, o que pode gerar resultados **limitados** ou **enganosos** para saúde. ## Marketing agressivo e o *loop* de dados 💸 - Influenciadores, reality shows e promoções tornam os kits **pop** e acessíveis. - O modelo de negócio depende do **crescimento do banco de dados**: mais testes → mais correspondências → mais adesões. - Vende-se o kit, mas o **ativo valioso é o DNA + questionários** dos usuários. ## Da genealogia à saúde: expansão para um mercado maior - A transição do entretenimento genético para **saúde** promete estimar riscos de doenças sem mediação médica. - Pesquisadores entrevistados apontam **cobertura insuficiente de variantes** e alertam contra usar DTC para **previsão clínica**. ## Islândia e o laboratório social de dados - O caso **Decode Genetics** ilustra ambições de **centralizar dados populacionais** para pesquisa e fármacos. - A tentativa de acesso amplo a [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) médicos **sem consentimento** gerou forte reação e foi **barrada** judicialmente. - Mesmo assim, um grande conjunto de **voluntários** sustentou descobertas de genes associados a doenças. ## Dados como produto: parcerias e *valuation* - O texto aponta parcerias da indústria DTC com **farmacêuticas** (ex.: GSK e 23andMe) e a compra da **Ancestry** por um fundo de **previdência privada**. - Estimam-se quedas no **valor por genoma** ao longo do tempo, sugerindo dificuldades em **monetizar** as bases como prometido. ## Privacidade, consentimento e governança 🔒 - **Termos de uso complexos** dificultam exclusão de dados e amostras. - Relatos de **premiações críticas** a práticas de coleta e de **opacidade** no acesso do usuário aos próprios dados. - O **vazamento de 2023** na 23andMe expôs milhões, com dados pessoais e de ancestralidade sendo **ofertados por hackers** — inclusive de figuras públicas, segundo o documentário. ## Discriminação genética: o efeito colateral mais temido ⚖️ - O doc destaca a **Nova Zelândia**, onde seguradoras podem exigir informações genéticas. - Um caso de **BRCA1** (gene do câncer de mama) mostra impactos reais: negativa de cobertura e decisões médicas **drásticas** para obter seguro. - Profissionais relatam **adiamento** de testes por medo de **implicações securitárias**, criando barreiras a cuidados preventivos. ## DNA não é só seu - Entregar a própria sequência **revela traços de familiares** que **não consentiram**. - O doc alerta para potenciais **usos discriminatórios** e “sinais de uma abordagem totalitária” se o DNA ficar **sob controle privado** sem salvaguardas. ## Por que isso importa (e muito) - Testes DTC misturam **ciência, entretenimento e negócio de dados**. - Sem **transparência**, **consentimento claro** e **regulação**, os riscos vão de **erros interpretativos** a **vazamentos** e **discriminação**. - A conclusão do doc é clara: a genética precisa permanecer **ancorada na ciência** e na **ética**, longe de pressões puramente comerciais. ## Pontos-chave para o leitor decidir antes de testar 📝 1. **Finalidade**: curiosidade de ancestralidade ou decisão clínica? 2. **Escopo do teste**: SNPs limitados não substituem diagnóstico. 3. **Políticas de dados**: quem acessa seu DNA e por quanto tempo? 4. **Direitos de exclusão**: é simples **apagar amostras e perfis**? 5. **Riscos indiretos**: impactos em **familiares** e em **seguros**. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Notícias --- ### [Conitec: decisões intocáveis na judicialização da saúde](https://academiadepacientes.com.br/conitec-decisoes-intocaveis-na-judicializacao-da-saude/) **Published:** setembro 13, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** STF reforça papel da Conitec na judicialização da saúde, mas 14 anos sem recursos providos mostram barreiras para pacientes contestarem decisões. **Content:** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não é [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) ! ⚖️ O STF reforçou o peso da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) nas decisões sobre medicamentos no SUS, mas na prática pacientes quase nunca conseguem contestar ilegalidades. - **Por que isso importa:** Sem mecanismos de revisão eficazes, o direito à saúde pode virar uma promessa vazia. 🧠 **O que está acontecendo:** O STF criou critérios (Temas 6 e 1.234, Súmulas 60 e 61) que exigem que o paciente prove falhas da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). - Em 14 anos, 40 recursos foram apresentados e nenhum foi aceito. 🔍 **Nas entrelinhas:** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), mesmo sendo consultiva, ganhou status de órgão quase decisório. - Críticas apontam critérios obscuros, falta de isonomia e descumprimento de prazos. 🏃 **Resumindo:** O processo ficou mais transparente, mas os recursos seguem ineficazes. - Isso reduz o incentivo a melhorias no sistema. 🖼️ **O quadro geral:** Sem reconhecer falhas, a judicialização continuará sendo o caminho dos pacientes. O desafio é abrir espaço real de revisão e diálogo. 💭 **Nossa opinião:** O STF deu à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) um poder que congelou avanços em transparência e criou uma falsa aura de infalibilidade. ## [Clique aqui para saber mais](https://www.jota.info/opiniao-e-analise/artigos/judicializacao-da-saude-o-cidadao-pode-questionar-a-conitec) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Conitec versus NICE --- ### [Diretrizes REBRATS de avaliação econômica: o que falta para quem tem doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/diretrizes-rebrats-de-avaliacao-economica-o-que-falta-para-quem-tem-doencas-raras/) **Published:** setembro 18, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Submeti contribuições à consulta pública: falta trilha para raras/ultrarraras, MEAs, RWE e pesos de severidade. Proponho caminhos para decisões previsíveis. **Content:** Quando o governo decide se um remédio ou uma tecnologia de saúde deve entrar no SUS, ele precisa equilibrar três coisas ao mesmo tempo: se funciona de verdade, se vale o que custa e se o sistema tem condições de pagar. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20500%20337%22%20width%3D%22500%22%20height%3D%22337%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22500%22%20height%3D%22337%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Para entregar medicamentos no SUS, o governo equilibra pratos. Funciona de verdade? Vale o que custa? O SUS tem como pagar? Reprodução. Moisture Festival 2010, foto de Michelle Bates A nova diretriz brasileira de avaliação econômica da REBRATS [que esteve em consulta pública até ontem](https://academiadepacientes.com.br/rebrats-abre-consulta-publica-diretrizes-de-avaliacao-economica-ignoram-especificidades-das-doencas-raras/) (o prazo foi prorrogado), avançou nesse caminho. Organizou conceitos, adotou o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) como medida central (o que é bom para doenças prevalentes), atualizou o valor de referência e reconheceu que a [razão de custo-efetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/) não é o único critério. Tudo isso ajuda a dar previsibilidade. Mas, quando olhamos para doenças raras e ultrarraras, o documento ainda deixa muito a desejar. Ele é meia boca porque ainda não transforma boas intenções em procedimentos claros para os casos em que a ciência chega com amostras pequenas, estudos sem grupo de comparação e muita incerteza (caso das doenças raras). Nas doenças raras, muitas vezes não é possível conduzir um ensaio clínico com sorteio entre quem vai receber o tratamento e quem vai ficar no grupo-controle. O que existe, com frequência, é um estudo de braço único, em que todos recebem o medicamento, e a comparação precisa ser feita com um “controle externo” retirado de [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de pacientes, prontuários ou estudos anteriores. É o que chamamos de ECA (external control arm). Isso não é um truque: é a maneira responsável de lidar com situações em que usar ensaios clínicos randomizados (padrão-ouro) seria impraticável ou antiético. O problema é que a diretriz proposta não explica como montar esse controle externo com segurança: não diz como escolher as fontes de dados, como alinhar o “tempo zero” para evitar vieses, como ajustar diferenças entre os grupos nem como relatar as análises de sensibilidade que testam a robustez dos resultados. Também não orienta, de forma prática, o uso da chamada “evidência do mundo real”, a RWE, que nasce do dia a dia do SUS e pode confirmar — ou desmentir — promessas feitas em estudos pequenos. Há uma segunda ausência que pesa muito: a falta de regras explícitas para lidar com a gravidade da doença no momento de decidir. Outros países criaram mecanismos transparentes para “pagar mais” quando a perda de saúde ao longo da vida é muito grande. Aqui, a diretriz fala em “doença grave” e em “redução importante de qualidade de vida”, mas deixa esses conceitos no campo do subjetivo. Sem pesos definidos e exemplos práticos, decisões parecidas podem acabar em resultados de incorporação ao SUS diferentes. Para as famílias, isso se traduz em insegurança: ninguém sabe ao certo qual será o entendimento no próximo parecer do plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Aleatoriedade e improviso. O terceiro ponto é a engrenagem que conecta decisão e realidade. Em situações de alta incerteza — e as terapias gênicas são o exemplo mais marcante —, o certo é aprovar condicionalmente. Isso significa firmar acordos de compartilhamento de risco: contratos que definem metas de resultado, prazos, janelas de observação e gatilhos de revisão de preço ou até de desinvestimento, caso os resultados prometidos não se confirmem. Esses acordos só funcionam se houver um registro nacional com dados mínimos, capaz de acompanhar quem usou, quais foram os efeitos e quanto isso custou ao sistema. Hoje, a diretriz proposta na consulta pública quase não toca nesse ponto; sem contratos e sem registro, a decisão fica sem freios nem contrapesos. Transparência não é adereço, é estrutura. Tornar, por exemplo, obrigatório a [CHEERS 2022](https://bmcmedicine.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12916-021-02204-0) (uma lista internacional padronizada com 28 itens de bom relato a ser encaminhada nas submissões à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) pelo fabricante ou quem quer que seja) seria um passo simples e poderoso. Na prática, cada dossiê submetido à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) teria de mostrar claramente onde explica a população-alvo, os comparadores, o horizonte de tempo, a taxa de desconto, os métodos para medir custos e benefícios, as incertezas testadas e as análises de equidade. Se algo essencial faltasse, o processo pararia até a correção. Isso evita “caixas-pretas”, facilita a comparação entre submissões e dá mais segurança para quem avalia. Junto com o CHEERS, faz falta um sumário público das suposições e do modelo. Um documento curto, de quatro a oito páginas, em linguagem clara, publicado junto com o relatório preliminar. Nele, o proponente explicaria o desenho do modelo (com um esquema simples), de onde vêm os dados, quais são as suposições mais importantes, quais cenários foram testados e quais resultados importam para a decisão. Esse sumário permite que qualquer cidadão com um mínimo de instrução entenda o essencial, participe da consulta pública com base em fatos e, mais adiante, cobre coerência na reavaliação. Também obriga quem propõe a pensar desde o início no que precisará ser medido para confirmar a promessa feita no papel. Em resumo, a diretriz atual tem um bom alicerce, mas ainda não entrega as ferramentas que tornam decisões mais justas e previsíveis para quem vive com doenças raras e ultrarraras. Falta um caminho claro para usar ECA e RWE, faltam regras objetivas para considerar a severidade da doença, faltam acordos com metas e um registro que dê lastro à reavaliação. Também falta transformar transparência em obrigação com CHEERS e sumário público. Com esses ajustes, o SUS ganha método, a sociedade ganha confiança e as famílias ganham algo precioso: previsibilidade. Isso, em saúde pública, é tão importante quanto qualquer nova tecnologia. --- Uma versão mais técnica deste post será publicada amanhã. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Anvisa mantém suspensão do Elevidys após mortes no exterior](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-mantem-suspensao-do-elevidys-apos-mortes-no-exterior/) **Published:** setembro 26, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Anvisa mantém suspensão do Elevidys após mortes no exterior; caso brasileiro não teve relação confirmada com o medicamento. **Content:** ⚠️ A Anvisa [confirmou ontem (25/9) que a suspensão do Elevidys® continua válida](https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-informa-sobre-suspensao-cautelar-do-medicamento-elevidys-r-e-andamento-da-avaliacao-de-seguranca#:~:text=MONITORAMENTO-,Anvisa%20informa%20sobre%20suspens%C3%A3o%20cautelar%20do%20medicamento%20Elevidys%C2%AE%20e,e%20fundamentadas%20em%20evid%C3%AAncias%20cient%C3%ADficas.) após três óbitos ligados ao uso da terapia gênica. A análise segue em regime prioritário. - **Por que isso importa:** O caso expõe os riscos das terapias gênicas e mostra como a regulação precisa equilibrar inovação e segurança do paciente. 🧠 **O que está acontecendo:** A Resolução RE 2.813/2025 suspendeu o uso do Elevidys®. - A Roche enviou novos relatórios de segurança e planos de redução de risco. 🖼️ **O quadro geral:** A retomada só ocorrerá se a Anvisa considerar as novas evidências suficientes para garantir segurança. A decisão final será comunicada publicamente. 💭 **Nossa opinião:** A suspensão mostra que a pressa em aprovar terapias avançadas precisa vir acompanhada de máxima prudência científica. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Notícias --- ### [Alienação e doenças raras: Por que muitos pacientes ficam fora do debate sobre suas próprias vidas?](https://academiadepacientes.com.br/alienacao-e-doencas-raras-por-que-muitos-pacientes-ficam-fora-do-debate-sobre-suas-proprias-vidas/) **Published:** setembro 8, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Rebrats abre consulta pública sobre diretrizes econômicas. A alienação exclui pacientes raros; participe e faça sua voz ser ouvida até 12 de setembro. **Content:** Enquanto a **Rebrats** (Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde) [realiza uma **consulta pública**](https://academiadepacientes.com.br/rebrats-abre-consulta-publica-diretrizes-de-avaliacao-economica-ignoram-especificidades-das-doencas-raras/) sobre as **novas Diretrizes Metodológicas de Avaliação Econômica em Saúde**, um paradoxo chama a atenção: muitos **pacientes com doenças raras** sequer sabem que esse processo existe — e, portanto, **não participam** de decisões que podem definir o acesso a terapias que salvam vidas. Essa distância não pode ser resumida a simples desinteresse. Ela tem raízes profundas em um fenômeno que o filósofo **Karl Marx** chamou de **alienação**: um estado de desconexão entre indivíduos e as estruturas que moldam suas condições de existência. ``` Primeiro levaram os negrosBertolt Brecht (1898-1956)Primeiro levaram os negrosMas não me importei com issoEu não era negroEm seguida levaram alguns operáriosMas não me importei com issoEu também não era operárioDepois prenderam os miseráveisMas não me importei com issoPorque eu não sou miserávelDepois agarraram uns desempregadosMas como tenho meu empregoTambém não me importeiAgora estão me levandoMas já é tarde.Como eu não me importei com ninguémNinguém se importa comigo. ``` ## **Quando a falta de voz é estrutural** Nos *Manuscritos Econômico-Filosóficos* (1844), Marx descreveu a alienação como um processo pelo qual as pessoas **perdem controle sobre o que produzem**, sobre **suas próprias vidas** e sobre **suas relações sociais**. Adaptando esse conceito ao campo da saúde pública, podemos entender como **pacientes com doenças raras** são afastados das decisões que impactam diretamente suas vidas. No Brasil, esse afastamento se manifesta de várias formas: - **Alienação política:** a maioria desconhece canais de participação, como consultas públicas e audiências no Congresso. - **Alienação informacional:** termos técnicos como *[QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)*, *ICER* e *HTA* tornam o debate inacessível. - **Alienação existencial:** pacientes muitas vezes não se reconhecem como parte de um **coletivo político**, vendo sua condição apenas como um problema individual. O resultado é um ciclo vicioso: **sem participação, suas necessidades não são consideradas**; sem políticas inclusivas, **o acesso a terapias inovadoras permanece restrito**. ## **A consulta pública da Rebrats e o risco de exclusão** A **Rebrats** abriu até **12 de setembro** uma **consulta pública** sobre as diretrizes que orientarão como o SUS avalia **novas tecnologias de saúde**. Essas diretrizes influenciam decisões cruciais, como: - Quais medicamentos serão incorporados ao SUS. - Como terapias de alto custo — como **terapias gênicas** — serão avaliadas. - Quais critérios de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) determinarão o acesso a tratamentos. No entanto, a versão atual do documento **ignora especificidades das doenças raras e ultrarraras**. Falta, por exemplo, uma definição mais ampla de doença rara, **limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) flexíveis** para terapias gênicas e doenças ultrarraras, diretrizes para **terapias avançadas** e **modelos inovadores de pagamento**. Sem a mobilização dos pacientes, o risco é que essas lacunas permaneçam. ## **Por que muitos pacientes não participam** A falta de engajamento não é um problema individual — é **estrutural**. Entre os fatores que dificultam a participação, destacam-se: - **Falta de acesso à informação clara e acessível.** - **Complexidade técnica dos debates** e ausência de materiais traduzidos para linguagem leiga. - **Fragmentação das associações de pacientes**, que reduz o alcance das mobilizações. Há federações que incentivam o racha no movimento, para lucrar $$$ - **Sobrecarga emocional e social**, já que muitas famílias vivem exaustas com tratamentos, deslocamentos e burocracias. Esse cenário cria uma **barreira invisível**: pacientes são diretamente afetados por decisões de política pública, mas **não são incluídos nelas**. ## **De pacientes a sujeitos políticos** Superar esse quadro exige **empoderamento coletivo**. É preciso: 1. **Acesso à informação**: produzir conteúdos claros, acessíveis e baseados em evidências. 2. **Engajamento em espaços de decisão**: consultas públicas, conselhos de saúde e debates parlamentares. 3. **Fortalecimento das associações**: ampliar redes colaborativas entre organizações de pacientes. 4. **Construção de alianças estratégicas**: unir pacientes, pesquisadores, médicos, gestores e sociedade civil para criar uma voz mais forte. Quando pacientes com doenças raras se reconhecem como parte de um **coletivo político**, deixam de ser **objetos** das decisões para se tornarem **sujeitos ativos** na formulação de políticas que determinam seus destinos. ## **Hora de agir** A consulta pública da **Rebrats** representa uma **oportunidade histórica** para que pacientes, familiares, associações e especialistas influenciem o futuro das políticas de saúde no Brasil. 📅 **Prazo para contribuições:** 12 de setembro 🔗 **Participe agora:** [link oficial da consulta pública](https://www.gov.br/saude/pt-br) Não participar é **permanecer alienado**. Mobilizar-se é **assumir o protagonismo**. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [A morte que paralisou a terapia genética](https://academiadepacientes.com.br/a-morte-que-paralisou-a-terapia-genetica/) **Published:** setembro 17, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Morte de Jesse Gelsinger em 1999 expôs falhas éticas na terapia genética, travou pesquisas por anos e levou a regras clínicas mais rígidas. **Content:** 🧬 No dia 17 de setembro de 1999, há 26 anos, Jesse Gelsinger (foto), de 18 anos, morreu após receber uma terapia genética experimental na Universidade da Pensilvânia. O caso paralisou o campo por uma década e mudou os ensaios clínicos para sempre. - **Por que isso importa:** A tragédia expôs falhas éticas e científicas nos ensaios clínicos e levou a regras mais rigorosas para proteger pacientes e garantir transparência. 🧠 **O que está acontecendo:** Jesse tinha deficiência de OTC, doença que impede a metabolização da amônia. - Ele se voluntariou para um ensaio que usava adenovírus para entregar o gene corrigido ao fígado. - Após a infusão, sofreu reação imune grave e falência de órgãos. 🔍 **Nas Entrelinhas:** O ensaio exibiu falhas críticas de conduta. - Havia contraindicações clínicas (função hepática comprometida e amônia alta) e eventos adversos prévios em animais/humanos não foram plenamente informados. - O pesquisador principal tinha conflito de interesse por participação acionária em empresa ligada ao estudo. 🏃 **Resumindo:** A morte levou à suspensão imediata dos ensaios na universidade. - A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) impôs monitoramento mais rígido e consentimento informado mais robusto. 🖼️ **O quadro geral:** O episódio desacelerou a terapia genética, mas impulsionou padrões de segurança e transparência. Anos depois, com CRISPR e vetores melhorados, o campo ressurgiu e hoje trata imunodeficiências e formas de cegueira. 💭 **Nossa opinião:** A tragédia de Jesse mostra que inovação sem ética compromete tanto a ciência quanto a vida humana. --- Fonte: [Neste dia, há 26 anos uma morte trágica paralisou o estudo da genética por uma década](https://zap.aeiou.pt/neste-dia-ha-26-anos-uma-morte-tragica-paralisou-o-estudo-da-genetica-por-uma-decada-701239) / ZAP **Categorias:** Notícias --- ### [STF decide: novas regras para medicamentos fora do SUS valem para todos os processos](https://academiadepacientes.com.br/stf-decide-novas-regras-para-medicamentos-fora-do-sus-valem-para-todos-os-processos/) **Published:** agosto 30, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** STF aplica novas regras para medicamentos fora do SUS a todos os processos; decisão pode dificultar acesso de pacientes com doenças raras. **Content:** ⚖️ O STF determinou que os critérios fixados para concessão judicial de medicamentos não incorporados ao SUS têm aplicação **imediata** em todos os processos em andamento. - **Por que isso importa:** A decisão cria **regras mais rígidas** para liberar medicamentos, o que pode dificultar o acesso de pacientes com **doenças raras**, já que muitos tratamentos não estão incorporados ao SUS e têm menos evidências científicas disponíveis. 🧠 **O que está acontecendo:** O plenário rejeitou, por ampla maioria, pedido para **modular os efeitos** da decisão sobre medicamentos fora das listas oficiais do SUS. - A tese, fixada em outubro de 2024, atinge **todos os processos pendentes**, em qualquer fase. - Dez ministros acompanharam o relator Luís Roberto Barroso. 🔍 **Nas entrelinhas:** A decisão fortalece a **[Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)** e o **Ministério da Saúde**, mas reduz a margem de manobra dos juízes. - Magistrados só podem desconsiderar decisões administrativas **em caso de ilegalidade comprovada**. - Para doenças raras, isso significa que tratamentos inovadores — muitas vezes sem grandes ensaios clínicos — terão ainda mais barreiras para serem obtidos judicialmente. 🏃 **Resumindo:** Só haverá concessão judicial de medicamentos fora da lista do SUS quando o autor **comprovar cumulativamente**: - Registro na Anvisa, negativa administrativa, inexistência de substituto, evidência científica robusta, imprescindibilidade clínica e incapacidade financeira. 🖼️ **O quadro geral:** O STF impôs critérios de **saúde baseada em evidências** que, embora padronizem decisões, **podem excluir pacientes com doenças raras**, para os quais evidências robustas são, em muitos casos, inviáveis. 💭 **Nossa opinião** A decisão fortalece a gestão racional de recursos no SUS, mas **agrava desigualdades** e pode limitar tratamentos inovadores para quem mais precisa: pessoas com doenças raras. Leia [o voto do relator](https://www.migalhas.com.br/arquivos/2025/8/744E02C539DC55_votobarroso.pdf) Processo: [RE 566.471](https://portal.stf.jus.br/processos/detalhe.asp?incidente=2565078) [Veja tese fixada pelo STF de parâmetros para concessão de medicamentos fora do SUS](https://www.migalhas.com.br/quentes/416299/stf-veja-tese-de-parametros-para-concessao-de-medicamento-fora-do-sus) --- Fonte: [Migalhas](https://www.migalhas.com.br/quentes/438890/stf-tese-sobre-medicamento-fora-do-sus-vale-para-processos-em-curso) **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias, STF --- ### [Senado debate desafios de diagnóstico e tratamento para adultos com doenças raras neurológicas](https://academiadepacientes.com.br/senado-debate-desafios-de-diagnostico-e-tratamento-para-adultos-com-doencas-raras-neurologicas/) **Published:** agosto 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Audiência no Senado expõe lutas e urgências de pacientes com doenças raras, destacando saúde mental, acesso a tratamento e dignidade. **Content:** ##### Audiência pública reúne especialistas, parlamentares e sociedade civil para discutir políticas públicas, acesso a terapias e qualidade de vida de pacientes A Comissão de Assuntos Sociais (CAS) do Senado realizou, nesta segunda-feira (11), uma audiência pública dedicada aos desafios enfrentados por pessoas diagnosticadas na vida adulta com doenças raras neurológicas e autoimunes, como Esclerose Múltipla, Neuromielite Óptica, Miastenia Gravis e Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA). A iniciativa partiu das senadoras Damares Alves (Republicanos-DF) e Mara Gabrilli (PSD-SP) e do senador Paulo Paim (PT-RS), com foco em diagnóstico precoce, acesso a tratamento, suporte integral e formulação de políticas específicas. --- - **Quando:** 11 de agosto de 2025 - **Onde:** Comissão de Assuntos Sociais (CAS), Senado Federal - **Quem:** Parlamentares, especialistas, lideranças de associações de pacientes - **Tema:** Desafios no diagnóstico e tratamento de doenças raras neurológicas e autoimunes diagnosticadas na vida adulta --- ###### Exposição de Fernanda Ferraz – Médica Neurologista, Diretora científica da Associação de Pessoas com Esclerose Múltipla do Distrito Federal – APEMIGOS e Fundadora do Instituto Neuro Ferraz – Centro Clínico Especializado em Neuroimunologia. --- **Destaques – Fernanda Ferraz** - Esclerose múltipla (EM) e neuromielite óptica (NMO) têm tratamentos capazes de prevenir sequelas neurológicas graves, mas protocolos brasileiros estão defasados. - EM: 40 mil brasileiros afetados; principal causa neurológica não traumática de incapacidade em adultos jovens no Ocidente. - NMO: surtos mais devastadores que na EM; três terapias de alta eficácia aprovadas no Brasil, mas nenhuma disponível no SUS. - Países desenvolvidos iniciam tratamento com alta eficácia desde o diagnóstico; Brasil mantém modelo de escalonamento ineficiente. - [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) rejeitou terapias essenciais; decisões consideram apenas custo imediato, ignorando custos indiretos e perda de produtividade. - Falhas estruturais: demora em exames, falta de serviços multidisciplinares, logística irregular de medicamentos e protocolos desatualizados. - Questionamento sobre cumprimento dos princípios do SUS frente às demandas de EM e NMO. --- A neurologista Fernanda Ferraz abriu sua participação destacando que esclerose múltipla (EM) e neuromielite óptica (NMO) têm tratamento capaz de prevenir sequelas neurológicas graves, o que torna urgente modernizar protocolos e ampliar o acesso a terapias de alta eficácia no Brasil. Segundo ela, a ciência já demonstrou que intervenções precoces são decisivas para manter a funcionalidade e a autonomia dos pacientes, mas a realidade do SUS ainda é marcada por protocolos desatualizados, tratamentos de eficácia limitada e lacunas estruturais. No caso da EM, que afeta cerca de 40 mil brasileiros, sobretudo mulheres de 20 a 40 anos, Fernanda explicou que se trata de uma doença autoimune que destrói a bainha de mielina dos nervos do sistema nervoso central. Isso gera sintomas variados — fraqueza muscular, distúrbios visuais, fadiga, alterações cognitivas e evolução progressiva. O diagnóstico depende de exames caros e especializados, como ressonância magnética e análise do líquor. O tratamento eficaz requer início precoce e troca rápida de terapia em caso de falha, evitando surtos inflamatórios e neurodegeneração. Ela criticou o modelo atual do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), que ainda adota escalonamento de medicamentos de baixa eficácia, enquanto países desenvolvidos já iniciam terapias potentes desde o diagnóstico, buscando o chamado NEDA (*No Evidence of Disease Activity*). Para a médica, o problema central é que, na análise de incorporação de novos medicamentos, o governo considera apenas o impacto orçamentário imediato, ignorando custos indiretos como perda de produtividade e despesas crescentes com incapacidade. Ao abordar a NMO, Fernanda destacou tratar-se de uma doença autoimune mais devastadora que a EM, com surtos capazes de causar cegueira e paralisia, incidindo mais em mulheres negras e asiáticas. Apesar da aprovação de três terapias de altíssima eficácia no Brasil, nenhuma está disponível no SUS — e duas foram recentemente rejeitadas pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Ela apresentou um levantamento nacional que revela lacunas como: ausência de protocolo para NMO no SUS, falta de exames específicos (como anticorpo antiaquaporina) em rede pública, demora no acesso a ressonâncias, ausência de serviços multidisciplinares e falhas na logística de medicamentos. Fernanda encerrou questionando se princípios constitucionais do SUS — universalidade, integralidade e equidade — estão realmente sendo cumpridos na assistência às pessoas com EM e NMO. Ela conclamou à atualização urgente dos protocolos e à incorporação de terapias de alta eficácia para evitar incapacidades e reduzir custos a longo prazo. ###### Exposição de Eloara Campos: Médica – Professora da Disciplina de Pneumologia, Universidade Federal de São Paulo – USP --- **Destaques – Eloara Campos** - Encefalomielite miálgica é doença multissistêmica grave, sem biomarcador, com diagnóstico clínico e alto grau de subdiagnóstico. - Sintoma central: mal-estar pós-esforço, com piora tardia e recuperação prolongada; sono não reparador e déficit cognitivo ou intolerância ortostática completam critérios diagnósticos. - [Prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) no Brasil pré-pandemia: 1,5 milhão de casos; COVID longa pode ter acrescentado 2 a 4 milhões de novos pacientes. - Associada a infecções virais como Epstein-Barr, dengue, chikungunya, influenza e COVID. - Até 25% dos pacientes ficam confinados em casa ou acamados; casos graves incluem perda de fala e necessidade de sonda. - Falta de protocolos nacionais, capacitação médica insuficiente e preconceito de gênero dificultam diagnóstico e tratamento. - Defende atenção integral no SUS, flexibilização no trabalho, equipes multidisciplinares e investimento em pesquisa. --- A pneumologista Eloara Campos levou ao debate a encefalomielite miálgica (síndrome da fadiga crônica), destacando que se trata de uma doença multissistêmica grave, com disfunções neurológicas, imunológicas, autonômicas e metabólicas, ainda subdiagnosticada e cercada de estigma. Segundo ela, apesar de reconhecida pela OMS desde 1969 e pelo CDC desde 1986 como doença neurológica, muitos profissionais de saúde continuam interpretando seus sintomas como problemas psicológicos, o que leva a diagnósticos equivocados e tratamentos inadequados. Eloara explicou que o diagnóstico é clínico, sem biomarcador disponível até o momento, e que o protocolo norte-americano exige três critérios maiores — fadiga debilitante, mal-estar pós-esforço e sono não reparador — mais pelo menos um critério menor (dificuldade cognitiva ou intolerância ortostática). Ressaltou que o mal-estar pós-esforço é o sintoma central e pode ser desencadeado por atividades físicas, cognitivas ou emocionais, com piora tardia e recuperação lenta. Ela apresentou estimativas pré-pandemia de 1,5 milhão de brasileiros com a doença, número que pode ter aumentado de forma significativa com a COVID longa, já que 10% dos infectados podem evoluir para síndrome de fadiga crônica pós-viral. Também relacionou a condição a outras infecções como dengue, chikungunya e influenza, além de fatores genéticos e autoimunes. Acomete mais mulheres e adolescentes, mas também atinge crianças e adultos. Para ilustrar a gravidade, recorreu ao “conceito da bateria”: pacientes leves ajustam atividades para manter produtividade, mas, em estágios avançados, ficam confinados em casa ou acamados — até 25% dos casos — com perda severa de autonomia e, em casos extremos, dependência de sonda alimentar e incapacidade de comunicação. Eloara criticou a ausência de protocolos nacionais de diagnóstico e tratamento, a falta de capacitação médica e o preconceito de gênero que associa a doença a “histeria” ou “ansiedade”. Defendeu políticas públicas de atenção integral no SUS, diagnóstico precoce, flexibilização laboral, equipes multidisciplinares e apoio à pesquisa para identificação de biomarcadores e desenvolvimento de tratamentos. Mencionou projeto financiado pelo CNPq para investigar a síndrome na COVID longa, abrangendo epidemiologia, custos e ensaios clínicos. Ela encerrou reforçando a necessidade de dar visibilidade à condição: “Nem toda deficiência é visível, e precisamos dar voz a esses pacientes”. ###### Exposição de Hamilton Cirne –Médico Neurologista do Centro de Referência em Doenças Raras da Secretaria de Saúde do Distrito Federal – SES/DF --- **Destaques – Hamilton Cirne** - Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA**):** doença degenerativa motora, progressão acelerada, diagnóstico de exclusão; medicamentos disponíveis têm impacto modesto na sobrevida. - Abordagem multidisciplinar precoce e de qualidade pode dobrar a sobrevida em relação à ausência de fisioterapia. - Alto custo socioeconômico e ausência de serviços que integrem família, cuidadores e cuidados paliativos. - **Miastenia grave:** fraqueza muscular flutuante; sintomas variáveis e diagnóstico clínico complementado por exames específicos. - Acesso desigual a exames no SUS; PCDT incompleto (falta do anti-MuSK) e protocolos rígidos que atrasam tratamento adequado. - Medicamentos disponíveis são antigos; meta internacional é remissão com mínimo uso de corticoide. - Defende flexibilização de protocolos, incorporação de novas tecnologias, integração dos níveis de atenção e apoio às associações. --- O neurologista Hamilton Cirne abordou duas doenças neuromusculares de alto impacto: esclerose lateral amiotrófica (ELA) e miastenia grave, enfatizando desafios diagnósticos, terapêuticos e de organização dos serviços. No caso da ELA, explicou que se trata de uma doença degenerativa do sistema nervoso que compromete exclusivamente a parte motora, levando à perda progressiva da força e da autonomia. Manifesta-se com fraqueza, câimbras, fasciculações, atrofia muscular e alterações de reflexos, podendo afetar membros, fala, deglutição e respiração. Apesar da preservação cognitiva na maioria, até 30% dos pacientes desenvolvem demência em fases avançadas. O diagnóstico é de exclusão e exige exames complexos, muitas vezes indisponíveis no SUS. Embora haja medicamentos como riluzol e edaravona, seu impacto é limitado no ganho de sobrevida. Hamilton ressaltou que o maior benefício vem da abordagem multidisciplinar precoce, com fisioterapia qualificada, fonoaudiologia, suporte nutricional e equipamentos adequados, capaz de ampliar a sobrevida de 13 para até 30 meses. Destacou o alto custo socioeconômico, a sobrecarga para famílias e cuidadores e a carência de serviços integrados que contemplem também cuidados paliativos. Ao falar da miastenia grave, descreveu-a como uma doença autoimune que afeta a junção neuromuscular, caracterizada por fadiga muscular flutuante, sintomas oculares (ptose e diplopia) e fraqueza variável em músculos da fala, deglutição, respiração e membros. O diagnóstico é clínico, complementado por eletroneuromiografia e exames de anticorpos, mas o acesso a esses testes é desigual no Brasil — chegando a dois anos de espera no SUS em Brasília. Criticou o PCDT por contemplar apenas o anticorpo anti-acetilcolina, ignorando o anti-MuSK, e por impor uso prolongado de medicamentos ineficazes para subtipos específicos. Os tratamentos disponíveis — mestinon, corticoides e imunossupressores antigos — estão longe do padrão internacional, que busca remissão completa com mínimo uso de corticoide. Para ele, é preciso flexibilizar protocolos, incorporar novas terapias, integrar todos os níveis de atenção e usar telemedicina para ampliar alcance e qualificar o cuidado. Hamilton encerrou defendendo maior integração entre entes federativos, desburocratização, transparência em bancos de dados nacionais, apoio às associações de pacientes e valorização da escuta ativa. Ele lembrou que a meta do cuidado deve ser devolver ao paciente qualidade de vida real. Isso vai desde permitir a um idoso segurar o neto até garantir a uma jovem a possibilidade de usar salto ou se maquiar. ###### Exposição de Elizabeth Ribeiro – Presidente do Instituto Mara Gabrilli --- **Destaques– Elizabeth Ribeiro** - Publicitária e empresária, apaixonada pelo carnaval, diagnosticada com ELA após perda progressiva de mobilidade. - Relato pessoal de perdas funcionais e emocionais, incluindo dependência para atividades básicas e uso de respirador. - Força e recomeço vieram da família, do médico e da missão no Instituto Mara Gabrilli. - Lidera projetos de inclusão e empoderamento: *Cadê Você*, *Próximo Passo* e *LBI de Mãe para Mãe*. - Defende políticas públicas reais e duradouras para pessoas com doenças neurológicas raras. - Lema “Segue o baile” simboliza resistência, alegria e urgência de viver com dignidade. --- Elizabeth Ribeiro emocionou o plenário ao relatar sua trajetória pessoal com a esclerose lateral amiotrófica (ELA), doença que mudou radicalmente sua vida. Publicitária, empresária e apaixonada pelo carnaval, ela descreveu o contraste entre a vida ativa que levava — de saltos altos, viagens e produções — e o início insidioso da doença, marcado por tropeços, quedas e perda gradual da mobilidade. A confirmação do diagnóstico foi recebida como uma sentença, diante da perspectiva de perder movimentos, fala e autonomia, mantendo a lucidez. Seu relato trouxe a dimensão física e emocional da ELA: dependência para tarefas básicas, necessidade de respirador para dormir, medo de infecções e engasgos, e o luto por habilidades perdidas, como abraçar a filha ou escrever. Beth ressaltou, no entanto, a força encontrada na família, especialmente na filha Lis, e no acolhimento do médico Acary Bulle. Essa rede de apoio foi decisiva para sua virada, que incluiu buscar tratamento experimental na Coreia do Sul e assumir a presidência do Instituto Mara Gabrilli. No Instituto, encontrou propósito liderando projetos como **Cadê Você** (localização de pessoas com deficiência em comunidades periféricas), **Próximo Passo** (apoio a atletas com deficiência) e **LBI de Mãe para Mãe** (cartilha acessível sobre direitos da Lei Brasileira de Inclusão). Esses trabalhos, segundo ela, “não apenas me salvaram: me fizeram ressuscitar”. Beth defendeu políticas públicas estruturadas e duradouras para garantir dignidade, acesso e cuidado a todas as pessoas com doenças neurológicas raras. Encerrou com a metáfora do carnaval — mesmo sem poder dançar fisicamente, mantém o “espírito que samba”, afirmando que viver é urgente e viver com dignidade é um direito. Seu lema: **“Segue o baile”**, com coragem, amor e samba no coração. ###### Exposição de Élica Fernandes – Assistente Social Responsável na Associação Pró-Cura da Esclerose Lateral Amiotrófica – ELA --- **Destaques – Élica Fernandes** - Associação Pró cura da ELA criada em 2013; presente em 26 estados; formada por voluntários e familiares. - Atuação para preencher lacunas deixadas pelo Estado, com foco em acolhimento, capacitação e defesa de direitos. - Projetos de impacto: *Acolher para Incluir*, *Famílias em Ação*, *Comunicação Inclusiva*, *Porta a Porta*, *ELA nas Ruas* e *Café com Família*. - Demandas prioritárias: regularização do riluzol, inclusão de ventiladores e assistentes de tosse em portarias, regulamentação para Tobii, agilidade na concessão de cadeiras de rodas e benefícios. - Enfatiza que políticas públicas precisam estar formalizadas para garantir [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) dos direitos. --- Élica Fernandes, representante da Associação Pró Cura da ELA, iniciou sua fala reconhecendo a importância da audiência e destacando que o encontro não deveria se limitar à visibilidade, mas trazer respostas e soluções concretas para as necessidades das pessoas com esclerose lateral amiotrófica (ELA). Apresentou a história da entidade, criada em 2013 por familiares e cuidadores de pacientes, e hoje presente em 26 estados com 37 representantes voluntários. A associação surgiu diante da escassez de políticas públicas e da carência de recursos para atender pacientes e familiares após o diagnóstico. Segundo Élica, a missão central é acolher, orientar e capacitar, sem substituir o papel do Estado, mas atuando onde existem lacunas. A atuação envolve informação de qualidade, fortalecimento de vínculos, defesa de direitos e estímulo à autonomia das famílias. Ela apresentou uma rede de projetos: - **Acolher para Incluir** (atendimento presencial e remoto, com foco em cidadania e acesso a direitos); - **Famílias em Ação** (grupo no Facebook para troca de experiências); - **Comunicação Inclusiva** (empréstimo de aparelhos Tobii de rastreamento ocular); - **Porta a Porta** (empréstimo de ventiladores, assistentes de tosse e outros insumos); - **ELA nas Ruas** (ações de conscientização); - **Café com Família** (visitas domiciliares para diagnóstico de necessidades). A dirigente ressaltou que, apesar de a ELA ter sobrevida média de 3 a 5 anos, esse tempo pode ser ampliado com suporte ventilatório e equipe multidisciplinar especializada. Apontou como necessidades urgentes: fornecimento regular de riluzol, inclusão de ventiladores e assistentes de tosse em portarias específicas, regulamentação clara para o Tobii, agilidade no fornecimento de cadeiras de rodas, prioridade para gastrostomia, fornecimento adequado de nutrição enteral, ampliação do programa Melhor em Casa, agilidade na concessão de benefícios previdenciários e aprovação de novos tratamentos. Encerrou reforçando que, sem políticas públicas escritas e estruturadas, direitos não se efetivam. “Precisamos de caminhos”, resumiu, defendendo que a mobilização conjunta de associações, governo e sociedade é essencial para mudar a realidade dos pacientes. ###### Exposição de Ana Paula Morais da Silva – Presidente da Associação de Pessoas com Esclerose Múltipla e Doenças Raras – Apemigos --- **Destaques – Ana Paula Morais da Silva** - Diagnosticada com EM aos 33 anos, após 25 anos de sintomas sem diagnóstico correto. - Fundadora da Apemigos, ampliada para incluir doenças raras. - Tratamento de alto custo interrompido por dois anos, causando piora clínica; retomada trouxe estabilização. - Defende cuidado centrado na pessoa, com escuta, equipe multidisciplinar e acesso garantido a exames e medicamentos. - Denuncia que pacientes são tratados como “custos” pelo Estado, perdendo dignidade e autonomia. - Enfatiza que doenças raras muitas vezes surgem no auge produtivo, e que o acesso ao tratamento é fundamental para manter a participação social e profissional. - Defende protagonismo do paciente em espaços de decisão e repete: “Nada para nós sem nós”. --- Ana Paula Morais da Silva usou sua trajetória pessoal para reforçar a urgência de políticas públicas voltadas a adultos diagnosticados com doenças raras, em especial a esclerose múltipla (EM). Diagnosticada aos 33 anos, após 25 anos de sintomas e diagnósticos equivocados, relatou o impacto devastador da notícia, que interrompeu sonhos e impôs um cotidiano marcado por dor constante, limitações e incertezas. No entanto, afirmou que receber o diagnóstico correto foi um alívio por finalmente “saber o nome do inimigo”. Poucos meses depois, fundou a Apemigos — Associação de Pessoas com Esclerose Múltipla, posteriormente ampliada para incluir doenças raras. Disse que a dor física diária é agravada pela perda de dignidade, pois o paciente passa a ser tratado como custo para o Estado e não como ser humano. Em seu caso, o tratamento de alto custo (R$ 80 mil a cada seis meses) foi interrompido por dois anos, apesar de decisão judicial favorável, período em que a doença evoluiu. Com a retomada da medicação, experimentou melhora, mas destacou a fragilidade do acesso. Ana Paula criticou o atendimento superficial imposto pela sobrecarga do SUS e defendeu um cuidado centrado na pessoa, com escuta qualificada, equipe multidisciplinar e garantia de acesso a medicamentos e exames no tempo adequado. Alertou que as doenças abordadas surgem muitas vezes no auge produtivo da vida. Além disso, afirmou que a falta de tratamento retira do paciente a possibilidade de continuar contribuindo economicamente e realizando projetos pessoais, como a maternidade. No seu caso, isso aconteceu de forma inesperada, com o nascimento do filho Max. Encerrando, reforçou que o paciente precisa ocupar espaços de decisão (“Nada para nós sem nós”), não apenas para expor problemas, mas para provar que existe, tem voz e deve ser tratado com respeito. Pediu ao Ministério da Saúde que reconheça a gravidade dessas doenças e a urgência de garantir medicamentos, afirmando que “não estamos brincando de estar doentes” e que cada falta de insumo ou atraso no cuidado representa risco de vida. --- ###### Exposição de Gustavo Almeida Aires – Presidente de Honra do Instituto Odilon Aires de Doenças Raras --- **Destaques– Gustavo Almeida Aires** - Filho de paciente com ELA, Odilon Aires, servidor público federal. - Diagnóstico inicial marcado por erros e demora, com suspeitas equivocadas de problemas de coluna. - Busca por atendimento especializado levou à consulta com o Dr. Acari, em Goiânia, que esclareceu o quadro. - Família sofreu impacto emocional e físico, necessitando de apoio psicológico. - Odilon manteve participação ativa no Congresso, defendendo pacientes com e sem plano de saúde. - Criação de instituto familiar para atuar na formulação de políticas públicas para doenças raras. - Defesa de que cada vida tem valor, independentemente de custos ou da quantidade de casos. --- ###### Exposição de Marcela Borja Mustefaga – Psicóloga clínica e paciente com neuromielite óptica --- **Destaques – Dra. Marcela Borja Mustefaga** - Psicóloga clínica, paciente com neuromielite óptica e deficiência visual adquirida. - Enfoque no impacto emocional das doenças raras e na perda do “eu saudável” após diagnóstico. - Dados sobre saúde mental: aumento de 31,2% na probabilidade de depressão e 42% em ansiedade em comparação à população geral. - Relato pessoal sobre depressão, ansiedade e desafios de ser mãe com doença rara. - Crítica à dificuldade de acesso a atendimento psicológico especializado pelo SUS. - Defesa de políticas públicas que contemplem saúde mental e garantam dignidade e inclusão. --- Dra. Marcela Borja encerrou as falas da audiência trazendo um testemunho híbrido: o olhar profissional da psicóloga clínica e a vivência pessoal como mulher, mãe e paciente com uma doença rara – neuromielite óptica (NMO). Após breve audiodescrição, reforçou que, ao lado de sua trajetória profissional, carrega a identidade de pessoa com deficiência visual adquirida pela NMO. Sua fala enfatizou a dimensão humana e emocional das doenças raras, destacando que, por muito tempo, o debate foi dominado pelo viés técnico, sem espaço para sentimentos e histórias de vida. Citou uma frase de José Saramago para expressar a sensação de pertencimento parcial e de deslocamento vivida por muitos pacientes. Marcela abordou a ruptura existencial que ocorre após o diagnóstico na vida adulta: a perda do “eu saudável” e a necessidade constante de se recriar diante de limitações físicas e sociais. Apresentou dados que evidenciam o impacto psicológico das doenças raras: a probabilidade de depressão é 31,2% maior e a de transtornos de ansiedade 42% maior do que na população geral. Acrescentou que distúrbios do sono, alterações de humor e sentimentos de solidão são frequentes, agravados pela falta de acesso a tratamentos especializados e pelo contexto de judicializações e falhas na rede pública. Ao compartilhar sua própria experiência com depressão e ansiedade, reforçou que o diagnóstico molda a identidade e que não é possível dissociar sua história de vida da doença. Abordou o desafio adicional de ser mãe com doença rara, sem possibilidade de “pausar” responsabilidades diante da fadiga. Fechou com um apelo direto ao poder público: garantir políticas que incluam atenção especializada em saúde mental para pessoas com doenças raras, lembrando que conseguir psicoterapia pelo SUS é extremamente difícil. Concluiu afirmando que investir nessa causa é investir em humanidade e dignidade para quem enfrenta o impossível diariamente. A audiência deixou claro que o enfrentamento das doenças neurológicas raras no Brasil exige mais do que tecnologia e medicamentos: requer políticas públicas integradas, humanizadas e sustentáveis. As falas mostraram que, por trás de cada diagnóstico, há histórias de luta que não podem ser ignoradas — e que a mobilização de pacientes, famílias e sociedade civil é o motor para transformar esse cenário. --- Foto: Saulo Cruz/Agência Senado **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Reembolso de terapias gênicas na Alemanha não pode ser negado com base em considerações econômicas](https://academiadepacientes.com.br/reembolso-de-terapias-genicas-na-alemanha-nao-pode-ser-negado-com-base-em-consideracoes-economicas/) **Published:** agosto 25, 2025 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** BAS determina que terapias genéticas na Alemanha não podem ter reembolso negado por razões econômicas, garantindo acesso a tratamentos inovadores. **Content:** O [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de terapias genéticas na Alemanha não pode ser recusado por razões de economia, de acordo com esclarecimentos do Bundesamt für Soziale Sicherung (BAS; Escritório Federal de Previdência Social) em seu relatório anual de 2024. Em 2024, o BAS abordou a questão de saber se os fundos de seguro de saúde podem rejeitar pedidos de seus membros para tratamento de doenças raras com terapias genéticas de alto custo, alegando que alternativas mais baratas estão disponíveis. Especificamente, o caso relacionado à terapia de hemofilia A da BioMarin Roctavian (valoctocogene roxaparvovec). O BAS concluiu que “ainda não é necessária prova completa de eficácia para que os medicamentos órfãos sejam incluídos na gama padrão de tratamentos cobertos pelo seguro de saúde estatutário. O requisito usual de evidência extensa de benefício não se aplica. Isso ocorre porque, dado o grupo tipicamente muito pequeno de pacientes, isso significaria que os afetados seriam excluídos das opções de tratamento inovadoras por anos. Em março de 2023, a GBA encontrou uma sugestão de benefício adicional não quantificável para o Roctavian – o nível mais baixo possível para um medicamento órfão, que garante algum nível de benefício adicional sob as regras da AMNOG até que as vendas anuais do medicamento excedam € 30 milhões (momento em que uma avaliação padrão de benefício antecipado se torna necessária). O BAS continuou: “Portanto, as seguradoras de saúde não podem argumentar que existem terapias padrão mais baratas. A terapia genética deve ser considerada superior às terapias estabelecidas mais baratas com base no ‘privilégio legal de medicamentos órfãos’. O fundo de seguro de saúde responsável não pode, portanto, argumentar que a terapia genética é antieconômica. Uma vez que os medicamentos inovadores geralmente incorrem em custos muito altos, o Livro V do Código Social fornece vários instrumentos para reduzir a carga sobre os fundos de seguro de saúde individuais, como o pool de risco para socializar casos de benefícios dispendiosos em todos os fundos de seguro de saúde, acordos de desconto ou apoio por meio de compensação financeira dentro dos diferentes tipos de fundos de seguro de saúde. Este caso exemplifica como a reembolsabilidade nem sempre se traduz em [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) na prática. A decisão será bem recebida por empresas farmacêuticas e pacientes que enfrentaram barreiras de acesso a terapias genéticas, alegando que os tratamentos não são considerados econômicos. --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### [Novos medicamentos na América Latina: Brasil lidera aprovações](https://academiadepacientes.com.br/novos-medicamentos-na-america-latina-brasil-lidera-aprovacoes/) **Published:** agosto 25, 2025 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** Relatório mostra disparidades no acesso a novos medicamentos na América Latina; Brasil lidera em autorizações, mas cobertura pública ainda é limitada **Content:** Como a disponibilidade de medicamentos mais novos varia na América Latina? Um novo relatório apresenta dados para Argentina, Brasil, Chile, Colômbia, Costa Rica, República Dominicana, Equador, México, Panamá e Peru. A [Pesquisa FIFARMA Patient WAIT, ](https://fifarma.org/pt/publicacoes/indicador-w-a-i-t-do-paciente-fifarma-2025-port/)conduzida pela IQVIA, abrange 403 novas substâncias ativas em cinco áreas terapêuticas que foram aprovadas pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e/ou EMA no período 2014-2024. Desses medicamentos, 245 (61%) são aprovados para comercialização em pelo menos um dos dez países latinoamericanos em escopo. No entanto, apenas 179 (44%) têm alguma forma de cobertura pública ou privada em pelo menos um país da região e apenas 131 (33%) são reembolsados publicamente em pelo menos um país. O Brasil tem o maior número de autorizações de comercialização na região: 194 (48,1%) dos 403 medicamentos da amostra estão aprovados no país, seguido pela Argentina 161 (40%) e México 158 (39,2%). Em comparação, apenas 75 medicamentos (18,6%) são aprovados no Equador e 78 (19,4%) na Costa Rica. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A IQVIA identifica três categorias de cobertura de medicamentos: ● Disponibilidade total: os medicamentos estão plenamente disponíveis a nível nacional para uma vasta população, tanto no setor público como no privado; esse status geralmente está vinculado à lista de formulários nacionais, recomendações positivas de ATS e/ou compras centrais. ● Disponibilidade limitada: os medicamentos estão disponíveis até certo ponto no setor público, mas não para a população em geral, seja devido a variações subnacionais ou restrições a certas subpopulações de pacientes, centros de tratamento ou indicações. ● Disponibilidade privada: os medicamentos não são cobertos no setor público. A Argentina tem a maior taxa de disponibilidade geral, em termos de porcentagem de medicamentos licenciados no país que têm alguma forma de cobertura: 136 medicamentos (84,5% dos produtos autorizados), mas 99 desses medicamentos (61,5%) estão disponíveis apenas de forma privada e apenas quatro produtos (2,5%) têm disponibilidade total. A Colômbia tem a maior taxa de disponibilidade plena: 65 medicamentos (61,3%) têm disponibilidade total e 38 produtos (35,8%) têm disponibilidade limitada. No México, 60 medicamentos (38%) têm disponibilidade total, quatro produtos (2,5%) têm disponibilidade limitada e 34 medicamentos (17%) estão disponíveis apenas de forma privada. A situação no Brasil é complexa. A IQVIA forneceu dois conjuntos de dados – um baseado na definição de 2024, o outro alterado para refletir critérios mais rígidos para limites de aceitação/vendas, na ausência de decisões da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), para aproximar o efeito das liminares legais. Usando os critérios revisados, apenas 71 medicamentos (36,6%) têm alguma forma de cobertura. Vinte e nove produtos (14,9%) têm disponibilidade total, nove produtos (4,6%) têm disponibilidade limitada e 33 (17%) estão disponíveis apenas de forma privada. A República Dominicana tem a pior disponibilidade. Apenas 61 produtos têm autorização de introdução no mercado, dos quais apenas um (1,6%) tem disponibilidade total, 16 (26,2%) têm disponibilidade limitada e 15 (24,6%) estão disponíveis apenas em privado. Examinarei os dados sobre tempo para disponibilidade em um post futuro. --- **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### [Ministério da Saúde regulamenta terapia gênica no SUS com regras rígidas e controle centralizado](https://academiadepacientes.com.br/ministerio-da-saude-regulamenta-terapia-genica-no-sus-com-regras-rigidas-e-controle-centralizado/) **Published:** agosto 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Portaria define regras e critérios para habilitação de serviços de terapia gênica no SUS, com foco inicial na AME tipo I e controle centralizado. **Content:** - 🏥 **Critérios de habilitação** – Apenas hospitais que cumprirem requisitos técnicos e cadastrais poderão realizar terapias gênicas no SUS. - 👶 **Foco inicial na AME tipo I** – Tratamento com Onasemnogeno Abeparvoveque restrito a bebês de até 6 meses e 29 dias, fora de ventilação invasiva. - 🩺 **Exigências estruturais** – “Vaga zero” para urgências, bloqueio de leito, UTI pediátrica/adulta e equipe multidisciplinar especializada. - 💰 **Financiamento centralizado** – Medicamento comprado exclusivamente pela União; custos do procedimento seguem modelo tripartite. - 📋 **Segurança e rastreabilidade** – Protocolos obrigatórios, monitoramento contínuo e capacitação da equipe para reduzir riscos. --- O Ministério da Saúde publicou uma portaria que define critérios técnicos e administrativos para que hospitais realizem terapias gênicas no SUS, com foco inicial na Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I em bebês de até seis meses e 29 dias. A Portaria SAES/MS nº 3.080, de 29 de julho de 2025, publicada no Diário Oficial da União em 14 de agosto, estabelece um marco regulatório para habilitação, registro e execução de terapias gênicas no sistema público. O texto inclui exigências de infraestrutura, qualificação profissional e registro no Cadastro Nacional de Estabelecimentos de Saúde (CNES), além de incorporar os procedimentos na Tabela do SUS com financiamento federal centralizado. O regulamento especifica que apenas serviços que cumpram integralmente os requisitos do Anexo I poderão ser habilitados para infusão dessas terapias, em conformidade com os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT). Hospitais interessados devem enviar declaração formal atestando o cumprimento das exigências e cadastrar-se no CNES com a habilitação “35.16 – Terapia Gênica” vinculada ao serviço especializado “168 – Atenção às Pessoas com Doenças Raras”. O prazo para atualização cadastral e registro dos profissionais é de 90 dias. Unidades fora de conformidade serão advertidas e poderão ter a habilitação revista pela Coordenação-Geral de Doenças Raras (CGRAR). As exigências estruturais incluem “vaga zero” para urgências até três meses após a infusão, bloqueio de leito por dois dias, diálise de resgate, suporte avançado UTI pediátrica, UTI adulto para terapias em pacientes adultos e presença de nefrologista, hepatologista, cardiologista e intensivista pediátrico. Também é obrigatório acompanhamento ambulatorial semanal nos três primeiros meses e anual por até cinco anos. O laudo comprobatório da doença é obrigatório para emissão da AIH. No caso do Onasemnogeno Abeparvoveque, só será autorizado para pacientes com AME tipo I fora de ventilação invasiva acima de 16 horas/dia e até 6 meses e 29 dias de idade. A Portaria insere a Terapia Gênica como nova forma de organização na Tabela do SUS, tanto em procedimentos clínicos quanto em medicamentos hospitalares. Os dois principais códigos do Anexo IV detalham: - **03.09.08.001-0**: Infusão com corticosteroides e o medicamento, custo hospitalar R$ 271,05 e profissional R$ 22,85 (total R$ 293,90), média de permanência de dois dias e limite de um procedimento por paciente. - **06.03.09.001-0** e **06.03.09.002-8**: Frascos de 5,5 mL e 8,3 mL, respectivamente, sem custo atribuído ao hospital, com quantidade máxima de 14 frascos, destinados ao mesmo público e condições clínicas. Os procedimentos principais e secundários têm compatibilidades definidas, permitindo vincular a infusão ao número necessário de frascos. Apesar do custo zero para o prestador, o medicamento tem valor de mercado milionário, justificando a centralização da compra pela União. O financiamento do procedimento segue modelo tripartite, mas o medicamento será adquirido exclusivamente pelo governo federal. Os repasses aos fundos estaduais, distrital e municipais dependerão da produção registrada no Sistema de Informações Hospitalares (SIH/SUS). A portaria reforça protocolos de segurança do paciente, rastreabilidade das ações e capacitação contínua da equipe multidisciplinar. Profissionais devem comprovar treinamento específico, inclusive quando capacitados pelo próprio fabricante. A Coordenação-Geral de Gestão de Sistemas será responsável por adequar o CNES, o SIGTAP e o Repositório de Terminologias do SUS, permitindo a operação já no mês seguinte à publicação. A Portaria SAES/MS nº 3.080 cria um padrão rigoroso para a Terapia Gênica no SUS, combinando critérios técnicos, exigências de qualificação e controle administrativo. Com foco inicial na AME tipo I, o modelo serve como referência para futuras terapias gênicas, equilibrando inovação e segurança no atendimento público. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Ministério da Saúde indefere pedido de certificação beneficente à Casa Hunter](https://academiadepacientes.com.br/ministerio-da-saude-indefere-pedido-de-certificacao-beneficente-a-casa-hunter/) **Published:** agosto 8, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Ministério da Saúde indefere CEBAS à Casa Hunter; entidade tem 30 dias para recorrer da decisão publicada no Diário Oficial. **Content:** **O** Ministério da Saúde, por meio da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, publicou no *Diário Oficial da União*, edição de 8 de agosto de 2025, a Portaria SAES/MS nº 3.081, de 29 de julho de 2025, que indefere o pedido de concessão do Certificado de Entidade Beneficente de Assistência Social (CEBAS) apresentado pela Casa Hunter – Associação Brasileira dos Portadores da Doença de Hunter e outras Doenças Raras. A decisão está fundamentada no Parecer Técnico no 343/2025-CGCER/DCEBAS/SAES/MS, referente ao Processo no 25 000.176186/2022-11. Ele concluiu que a entidade não atendeu aos requisitos previstos na Lei Complementar no 187/2021, na Portaria GM/MS no 2.500/2017 e na Portaria GM/MS no 7.325/2025. O ato concede prazo de 30 dias para apresentação de recurso administrativo, contado a partir da data de publicação. A Portaria SAES/MS nº 3.081 foi assinada pelo secretário de Atenção Especializada à Saúde, Mozart Julio Tabosa Sales. O documento cita, entre os fundamentos legais, o Decreto no 11.798, de 28 de novembro de 2023, alterado pelo Decreto no 12.489, de 4 de junho de 2025. Além disso, menciona a Lei Complementar no 187/2021, que disciplina a certificação de entidades beneficentes de assistência social e as imunidades tributárias decorrentes. De acordo com o texto publicado, a Casa Hunter, inscrita no CNPJ nº 20.103.570/0001-14 e sediada em São Paulo (SP), não comprovou o atendimento integral dos requisitos para concessão do CEBAS. O ato determina a notificação da entidade para apresentação de recurso administrativo no prazo de 30 dias e estabelece vigência imediata a partir de sua publicação. O CEBAS é um certificado previsto em lei que, quando concedido, permite a entidades beneficentes obter imunidade de contribuições sociais e, em alguns casos, acesso facilitado a parcerias com o poder público. --- ## O que proporciona um certificado como o CEBAS? O **Certificado de Entidade Beneficente de Assistência Social (CEBAS)**, se concedido à Casa Hunter, proporcionaria: 1. **Imunidade tributária** - Isenção de contribuições para a seguridade social sobre a folha de pagamento (art. 195, §7º, CF/88 e LC nº 187/2021). - Possível redução ou isenção de tributos federais, estaduais e municipais, conforme legislações locais. 2. **Acesso a convênios e parcerias** - Prioridade ou facilitação para firmar convênios com órgãos públicos, especialmente na área de saúde, educação ou assistência social. - Elegibilidade para determinados editais de fomento que exigem certificação beneficente. 3. **Reconhecimento institucional** - Reforço de credibilidade perante financiadores, órgãos públicos e parceiros privados. - Facilitação na captação de recursos, inclusive junto a empresas que buscam incentivos fiscais. 4. **Benefícios indiretos** - Redução de custos operacionais, permitindo alocação maior de recursos para atividades-fim. - Potencial acesso facilitado a doações de bens e serviços isentos de tributos. --- Fonte: *Diário Oficial da União*, edição de 8 de agosto de 2025, Seção 1, p. XX. Disponível em: **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* As publicações do blog *Academia de Pacientes* estão protegidas pelo **Art. 220 da Constituição Federal**, que garante a liberdade de expressão e de imprensa, vedando a censura. Este blog exerce atividade jornalística com base em princípios éticos, em defesa do interesse público e do direito à informação. O **STF reafirma que a liberdade de imprensa é cláusula pétrea** e pressuposto do regime democrático (ADPF 130/DF). Críticas e análises aqui veiculadas não visam ofender, mas promover o debate legítimo. O direito de resposta será sempre respeitado. Foto de [Anna Tarazevich](https://www.pexels.com/pt-br/foto/maos-papel-trabalho-estudo-6358840/): **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Medicamentos demoram 67 meses para chegar à América Latina](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-demoram-67-meses-para-chegar-a-america-latina/) **Published:** agosto 29, 2025 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** Novos medicamentos levam, em média, 67 meses para chegar aos pacientes na América Latina, revela relatório FIFARMA com dados de 10 países. **Content:** Como o tempo de disponibilidade de novos medicamentos varia na América Latina? Um novo relatório apresenta dados de 10 países da região: Argentina, Brasil, Chile, Colômbia, Costa Rica, República Dominicana, Equador, México, Panamá e Peru. O [FIFARMA Patient WAIT Survey](https://fifarma.org/pt/publicacoes/indicador-w-a-i-t-do-paciente-fifarma-2025-port/), conduzido pela IQVIA, abrange 403 novas substâncias ativas em cinco áreas terapêuticas que foram aprovadas pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e/ou EMA no período 2014-2024. A disponibilidade denota o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) local – público ou privado – de medicamentos. Para os dez países em análise, o tempo entre a primeira aprovação global e a autorização de introdução no mercado local foi em média de 38 meses. O tempo entre a autorização de comercialização local (no caso do Brasil, Anvisa) e a disponibilidade local (no caso do Brasil, após incorporação pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ao SUS) foi em média de 29 meses, o que significa que o tempo médio desde a primeira aprovação global até a disponibilidade local foi de 67 meses – mais de cinco anos e meio. O relatório não fornece dados sobre o atraso entre a primeira aprovação global e a apresentação de pedidos de autorização de comercialização pelas empresas em cada país da América Latina ou o tempo necessário para concluir cada processo regulatório nacional. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20450%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22450%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22450%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E "neil grubert 2") O Brasil é normalmente o primeiro país da região a concluir a autorização de comercialização – em média, 25 meses após a primeira aprovação global (pela Anvisa). No entanto, o país tem o tempo médio mais longo desde a aprovação regulatória até o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) – 39 meses – ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) o que significa que o tempo médio desde a primeira aprovação global até a disponibilidade local é de 64 meses. A Argentina tem o menor tempo médio desde a primeira aprovação global até a disponibilidade local: 59 meses. O prazo para a autorização de introdução no mercado local é de 33 meses, seguidos de 26 meses para a concessão do [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/). A Colômbia tem um atraso médio de disponibilidade de 66 meses: 41 meses para autorização de introdução no mercado local e 25 meses para [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/). No México, o tempo médio desde a primeira aprovação global até a disponibilidade local é de 71 meses: um atraso de 34 meses na obtenção da autorização de comercialização e 37 meses para negociar o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/). A Costa Rica tem o maior atraso médio de disponibilidade na região (83 meses): 41 meses para autorização de comercialização local e 25 meses para [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/). Para obter informações sobre as diferenças nas taxas de disponibilidade de medicamentos mais novos na América Latina, clique [aqui](https://academiadepacientes.com.br/novos-medicamentos-na-america-latina-brasil-lidera-aprovacoes/). **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### [IA vai agilizar decisões judiciais na saúde a partir de 2026](https://academiadepacientes.com.br/ia-vai-agilizar-decisoes-judiciais-na-saude-a-partir-de-2026/) **Published:** agosto 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** IA na judicialização da saúde: promessa de agilidade, mas com riscos éticos e de justiça que exigem transparência, supervisão humana e proteção de direitos. **Content:** ⚡ Um novo modelo de linguagem especializado (SLM) vai acelerar pareceres e decisões judiciais em saúde no Brasil, cortando esperas de até 20 dias para poucas horas. - **Por que isso importa:** A judicialização da saúde cresce 25% ao ano e deve gerar 800 mil novos processos em 2025. A IA pode aliviar a sobrecarga do NatJus e garantir respostas rápidas e baseadas em evidências. 🧠 **O que está acontecendo:** Parceria entre AWS, USP e InovaHC vai criar e testar, a partir de setembro, um sistema de IA treinado com dados nacionais para triagem e análise técnica. - O piloto começa com casos de fornecimento de medicamentos. - Meta: automatizar até 80% da triagem e classificar processos segundo critérios do CNJ. 🔍 **Nas Entrelinhas:** O projeto retoma um esforço de 8 anos para dar suporte científico a decisões judiciais. - Hospitais como Sírio-Libanês e Albert Einstein já apoiam o NatJus, mas o volume de processos só cresce. - A IA também fará resumos técnicos e jurídicos com base em fontes como [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e jurisprudência. 🏃 **Resumindo:** O sistema terá agentes virtuais para juízes, análise de evidências e checagem automática de urgência e pendências. - Tudo dentro das regras da LGPD. - A expectativa é reduzir drasticamente o tempo de resposta. 🖼️ **O quadro geral:** Se funcionar, a tecnologia pode mudar a forma como o Judiciário trata ações de saúde, tornando decisões mais rápidas, consistentes e baseadas em dados. 💭 **Nossa opinião:** O maior desafio será conquistar a confiança do Judiciário nessa automação. --- ## **O desafio ético de confiar à IA as decisões judiciais na saúde** A bioética é o campo que estuda os dilemas morais relacionados à vida e à saúde, ajudando a decidir o que é certo ou errado em questões como tratamentos médicos, pesquisas científicas e cuidados com o meio ambiente, sempre equilibrando direitos, deveres e o respeito à dignidade humana. O Brasil enfrenta um número crescente de processos judiciais na área da saúde — são esperados **800 mil novos casos em 2025**. A demora nos pareceres técnicos do Judiciário, que antes levavam 24 horas e hoje podem levar até 20 dias, gera riscos para pacientes. Um novo sistema de **Inteligência Artificial (IA)**, criado por universidades, hospitais e a AWS, promete **agilizar e organizar** esses casos, classificando pedidos, resumindo documentos e oferecendo informações baseadas em evidências científicas. O desafio é garantir que essa agilidade respeite princípios éticos. ### Análise dos Preceitos Bioéticos #### Autonomia - Pacientes e famílias precisam entender **como** a IA chegou a uma conclusão. - É essencial que exista forma de **contestar** a análise e acesso a informações claras. - Risco: o juiz ou técnico confiar demais no parecer da IA sem questionar (“viés de automação”). #### Beneficência (fazer o bem) - Respostas mais rápidas podem **salvar vidas**. - Padronização e uso de dados confiáveis reduzem decisões injustas ou baseadas em informações ruins. #### Não Maleficência (evitar danos) - Possíveis erros da IA (informações falsas, classificação errada de urgência). - Vieses que prejudiquem grupos mais vulneráveis. - Necessário ter **revisão humana** nos casos críticos e mecanismos para detectar erros antes que prejudiquem alguém. #### Justiça - O sistema deve beneficiar **todos igualmente**, não apenas quem tem bons advogados. - É preciso evitar **vieses regionais, raciais ou socioeconômicos**. - Transparência sobre como a IA funciona e como decide é fundamental para a confiança pública. ### Implicações para as Pessoas e para a Sociedade #### Para indivíduos - **Vantagens**: decisões mais rápidas e previsíveis, com base em evidências. - **Riscos**: decisões impessoais, difíceis de entender, e possibilidade de erro em casos diferentes do padrão. #### Para profissionais - **Juízes**: mais apoio para decidir, mas risco de confiar demais na IA. - **Equipes técnicas (NatJus)**: menos sobrecarga, mas possibilidade de perder prática se dependerem só da IA. - **Hospitais e médicos**: pressão para seguir formatos que “agradem” o algoritmo, podendo distorcer relatórios. #### Sociedade - Maior [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) pode aumentar a confiança no sistema judicial, **desde que a IA seja transparente**. - Dependência tecnológica de uma empresa pode criar problemas de soberania e acesso futuro. ### Avaliação do Mérito Bioético - **Pontos positivos**: rapidez, uso de dados científicos, padronização e foco na transparência da LGPD. - **Riscos**: falta de clareza sobre responsabilidade em caso de erro, opacidade do funcionamento da IA, possível reforço de desigualdades. - **Condição para ser ético**: precisa de governança pública, revisão humana obrigatória em casos graves e auditoria independente para garantir que não haja injustiças. ### Conclusão e Recomendações **Resumo:** A IA pode melhorar muito a velocidade e qualidade das decisões judiciais em saúde, mas só será eticamente aceitável se for **transparente, justa, segura e auditada**. **Recomendações:** 1. **Transparência**: publicar como o sistema foi treinado, limites e taxa de erro. 2. **Revisão humana**: obrigatória em casos urgentes ou complexos. 3. **Equidade**: monitorar se há tratamento desigual por região, raça ou renda. 4. **Direito à contestação**: qualquer pessoa deve poder questionar a decisão com base em dados claros. 5. **Segurança dos dados**: proteger informações sensíveis e seguir a LGPD à risca. **Veredito:** solução promissora, mas precisa de **controle e supervisão rigorosos** para evitar que a pressa em decidir cause injustiças. --- Fonte: Com informações do jornal Valor Econômico **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Fibrose cística, inovação e ética: entre o direito à vida e os desafios do SUS](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-inovacao-e-etica-entre-o-direito-a-vida-e-os-desafios-do-sus/) **Published:** agosto 7, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Fibrose cística, ética e SUS: desafios no acesso a tratamentos inovadores e o papel da participação social nas decisões em saúde. **Content:** 🧬 **A medicina de precisão avança**, mas quando o assunto são doenças raras como a fibrose cística (FC), os dilemas éticos emergem com força. O caso dos moduladores da proteína CFTR é emblemático: alta eficácia, alto custo e uma batalha constante por equidade no acesso. A este respeito, Marise Basso Amaral, diretora do Instituto Unidos pela Vida, apresentou trabalho no XVI Congresso Brasileiro de Bioética, destacando que o objetivo não é apenas sobreviver, mas viver com qualidade. A missão é clara: garantir diagnóstico precoce, acesso aos melhores tratamentos e conhecimento dos próprios direitos para quem vive com fibrose cística e outras doenças raras. ### A linha do tempo dos avanços Desde 2012, quando o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou o Ivacaftor, a comunidade de pacientes com FC tem atuado de forma estratégica: - 📌 Pressão por atualização dos protocolos clínicos - 📌 Ações de advocacy e educação em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) - 📌 Incorporações graduais no SUS (como a combinação Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor) ### Por que ética em ATS? Marise destacou que a avaliação de tecnologias em saúde é, por natureza, **um exercício ético**. Decisões sobre incorporação de tratamentos envolvem valores, não apenas dados técnicos. No caso das doenças raras, os desafios se intensificam: - Evidências clínicas limitadas - Estudos com pequenos grupos - Alto custo das terapias - Dilemas sobre financiamento público 💡 A pergunta que não quer calar: *quanto vale uma vida?* ### A importância da escuta ativa O depoimento apresentado por Marise de um irmão de Lívia, paciente com fibrose cística, trouxe à tona o impacto emocional dessas decisões. Ao ver a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) negar a incorporação de um medicamento por custo, ele manifesta sua indignação: “A vida da minha irmã não tem preço.” O ar que a gente respira sem notar, ela só pensa em respirar.” ### Considerações finais - A participação social foi crucial para a incorporação de medicamentos como o Ivacaftor - Associações de pacientes têm papel essencial na educação em ATS - A justiça na tomada de decisão depende da integração entre evidências clínicas, dados do mundo real e vivências dos pacientes. --- **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Eventos --- ### [Elevidys: Sarepta divulga novos dados sobre segurança de terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-sarepta-divulga-novos-dados-sobre-seguranca-de-terapia-genica/) **Published:** agosto 18, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Sarepta divulga novos dados do Elevidys após 8 mortes; riscos de lesão hepática colocam terapia gênica sob escrutínio do FDA. **Content:** ## O que há de novo 🧬 Sarepta divulgou novos dados de segurança do Elevidys em resposta a um pedido ao [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para atualizar a bula do tratamento. ## Por que isso importa ⚠️ A terapia gênica em questão enfrenta questionamentos sobre riscos de morte e toxicidade hepática, o que pode redefinir seu uso e confiança entre médicos e famílias. ## O quadro geral 📌 - Oito pacientes morreram após uso do Elevidys até julho de 2024. Apenas dois casos — insuficiência hepática aguda — foram atribuídos ao tratamento. - Entre 1.043 tratados, 5,8% foram hospitalizados por lesão hepática aguda. Taxa sobe para 8,4% em pacientes sem capacidade de andar nos EUA. - O [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) já solicitou inclusão de alerta em caixa preta para insuficiência hepática. Nenhum óbito ligado a problemas cardíacos foi confirmado. - A ONG Jett Foundation pede alertas adicionais sobre riscos e perda de elegibilidade para futuras terapias com vetores virais. ## Pelos números 🔢 - 5,8% taxa de hospitalização global por lesão hepática aguda . - 9,8% taxa calculada por analistas do Citi com base no **Sistema de Relato de Eventos Adversos da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)**. - 218 pacientes analisados mostraram “nenhum impacto negativo” em função cardíaca após 2,1 anos de acompanhamento. ## Nas entrelinhas 🕵️ A divergência entre dados da empresa e relatórios independentes expõe a fragilidade dos sistemas de vigilância e o poder do enquadramento (framing) corporativo. ## O que observar 👀 - Possíveis novos óbitos que reacendam pressões regulatórias. - Decisão do [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) sobre ampliar advertências na bula. - Repercussões para outras terapias gênicas com vetores semelhantes. ## Nossa opinião✅ A disputa entre dados corporativos, pressão social e escrutínio regulatório fará do Elevidys um teste crítico para o futuro das terapias gênicas. --- Fonte: [Sarepta shares more Elevidys safety data in response to patient group’s FDA petition](https://www.fiercepharma.com/pharma/sarepta-shares-more-elevidys-safety-data-response-patient-group-fda-petition?utm_medium=email&utm_source=nl&utm_campaign=LS-NL-FiercePharma&oly_enc_id=7898C7345667D5R) / Fierce Pharma **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Elevidys: novos dados revelam alta taxa de lesões hepáticas e pressão por mudanças na segurança](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-novos-dados-revelam-alta-taxa-de-lesoes-hepaticas-e-pressao-por-mudancas-na-seguranca/) **Published:** agosto 12, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Sarepta divulga dados de toxicidade hepática do Elevidys após mortes e planeja novo estudo para reduzir riscos em pacientes com DMD. **Content:** A Sarepta Therapeutics apresentou taxas detalhadas de lesão hepática associadas ao Elevidys, terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne, durante webinar da Universidade da Califórnia em Los Angeles (UCLA). Dados mostram hospitalizações por lesão aguda no fígado e diferenças entre pacientes com e sem capacidade de andar; empresa planeja estudo com sirolimo para mitigar riscos. A Sarepta Therapeutics divulgou, no último domingo, novos dados de segurança sobre o Elevidys, sua terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne. As informações foram apresentadas em um webinar organizado pela Universidade da Califórnia em Los Angeles (UCLA) e amplamente compartilhadas por analistas e em redes sociais. Nos ensaios clínicos, que envolveram 241 pacientes, a taxa geral de lesão hepática foi de **46,5%**, enquanto **5,0%** necessitaram de hospitalização devido a lesão aguda no fígado. Esses números foram semelhantes entre pacientes com e sem capacidade de andar, embora o grupo sem capacidade de andar tivesse apenas 48 participantes. ### **Diferenças pós-aprovação** Entre pacientes tratados após a aprovação do Elevidys nos Estados Unidos, os índices variaram. Em 107 pacientes sem capacidade de andar, **8,4%** foram hospitalizados por lesão hepática, contra **5,8%** dos 552 pacientes com capacidade de andar. As taxas globais de lesão hepática foram de **24,3%** e **15,0%**, respectivamente. A empresa explicou que diferenças em relação aos dados de ensaio se devem, em parte, a medições menos frequentes de enzimas hepáticas no uso real em comparação com estudos clínicos. ### **Impacto recente e suspensão parcial** Este anúncio ocorre após um período árduo para a Sarepta, marcado pela morte de três pacientes que receberam terapias gênicas da empresa, dois deles tratados com Elevidys. Em março e junho, dois adolescentes morreram por falência hepática, e um terceiro paciente faleceu durante estudo com outra terapia para distrofia muscular de cinturas. Após esses eventos, a [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)) solicitou a suspensão do Elevidys para todos os pacientes. Cerca de uma semana depois, o órgão autorizou o reenvio do medicamento para pacientes com capacidade de andar. ### **Plano para reduzir riscos** A Sarepta também anunciou a intenção de iniciar um pequeno estudo com um novo regime de imunossupressão para reduzir o risco de lesão hepática. A proposta é incluir um oitavo [coorte](https://academiadepacientes.com.br/glossary/coorte/) no estudo ENDEAVOR para testar o uso do imunossupressor **sirolimo** antes da administração do Elevidys. A expectativa da empresa é divulgar os resultados na primeira metade do próximo ano. --- ## **Considerações Finais** Os novos dados revelam que a lesão hepática é um evento frequente no uso do Elevidys, tanto em ensaios clínicos quanto no uso pós-aprovação, com impacto maior entre pacientes sem capacidade de andar. As hospitalizações e as mortes associadas levaram à suspensão parcial do tratamento pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), enquanto a Sarepta aposta em um novo protocolo de imunossupressão como possível solução. Os resultados desse estudo serão determinantes para o futuro do Elevidys em diferentes perfis de pacientes. --- Fonte: [Sarepta details Elevidys’ liver toxicity data and plans for safety study ](https://e.endpointsnews.com/t/t-l-giydjly-jdohhtjdi-k/)/ Endpoints News **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Doenças raras: audiência pública vira palanque político no Senado](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-audiencia-publica-vira-palanque-politico-no-senado/) **Published:** agosto 13, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Audiência no Senado sobre doenças raras revela desvio do debate técnico para palanque político e uso ideológico pela extrema-direita. **Content:** A audiência pública promovida na segunda-feira (11/8) pela Comissão de Assuntos Sociais do Senado e que tinha como finalidade “debater e esclarecer questões relacionadas aos temas: Esclerose Múltipla, Neuromielite Optica, Miastenia Gravis e Esclerose Lateral Amiotrófica”, expôs com nitidez a sobreposição entre o debate técnico e a agenda política da extrema-direita. Protagonista da sessão, a senadora de oposição Damares Alves — ex-ministra de Jair Bolsonaro e uma das principais aliadas políticas do ex-presidente atualmente em prisão domiciliar por investigações sobre tentativa de golpe de Estado — usou o microfone para mobilizar indignação. Ela reafirmou sua base política e transformou o espaço legislativo em peça de autoengajamento. Se, por definição, audiências públicas servem para fomentar propostas qualificadas e embasar decisões sobre políticas públicas, o que se viu foi o desvio sistemático do objetivo institucional. Desde o início, Damares reiterou narrativas de cunho dramático, num esforço marcado por emotividade, polarização e personalização das causas — ingredientes típicos da [retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/) eleitoral. Seu discurso resgatou supostos feitos históricos, celebrou a própria trajetória na pauta dos “raros” e reforçou antagonismos ao associar o governo federal e o Ministério da Saúde ao descaso e à negligência. O uso frequente de relatos pessoais — como episódios de sofrimento físico, adoção de criança indígena e enfrentamento direto à burocracia estatal — opera como recurso retórico para consolidar sua imagem de porta-voz legítima dos excluídos e “injustiçados”. Ao invocar indignação e apelar à empatia do público, a senadora converteu o espaço técnico em plataforma de autopromoção, ignorando os limites entre argumentação qualificada e mobilização ideológica. A gravidade da situação é amplificada pelo contexto institucional: Damares age num cenário em que o ex-presidente Bolsonaro, seu mentor e principal aliado, enfrenta prisão domiciliar por tentativa de subverter o Estado democrático de direito. O microfone do Senado, assim, serve não apenas à crítica de políticas públicas, mas à manutenção do capital político da extrema-direita, em ambiente tipicamente hostil ao Executivo federal. O saldo é preocupante. A apropriação do fórum institucional — que deveria ser voltado à escuta técnica, ao embasamento de políticas e aos encaminhamentos concretos para pacientes com doenças raras — acaba rebaixada a instrumento de polarização e espetáculo midiático. O discurso, por mais envolvente e afetivo que seja, dilui propostas de interesse público e privilegia a lógica da mobilização, da autolegitimação e da perpetuação da base eleitoral ultraconservadora. A audiência pública, nesse contexto, funciona menos como arena de construção coletiva e mais como palco de narrativas e antagonismos. O risco de tal expediente é claro: pautas urgentes como doenças raras acabam instrumentalizadas por agendas de poder, tornando-se reféns do embate ideológico e prejudicando avanços concretos. O evento escancarou — mais uma vez — a falta de compromisso da extrema-direita em fortalecer a institucionalidade do debate parlamentar, preferindo explorar vulnerabilidades sociais como trampolim eleitoral e território de disputa simbólica. **Na sexta-feira, 15/8, publicaremos a cobertura do evento.** --- Foto : Geraldo Magela /Agência Senado **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Doenças raras: atrasos no diagnóstico não são só problema do Brasil](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-atrasos-no-diagnostico-nao-sao-so-problema-do-brasil/) **Published:** agosto 19, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Atrasos no diagnóstico de doenças raras não afetam só o Brasil: na Itália, pacientes esperam até 5 anos, revelando falhas globais no sistema de saúde. **Content:** Quem reclama dos atrasos no diagnóstico de doenças raras no Brasil precisa saber que a situação não é muito diferente em países desenvolvidos. Na Itália, pacientes chegam a esperar até cinco anos por um diagnóstico correto, enfrentando peregrinação entre especialistas, custos altos e desgaste emocional. O caso italiano mostra que o problema é estrutural, atravessa fronteiras e exige soluções globais, baseadas em redes de referência, formação médica contínua e mais investimento em pesquisa. 🕰️ Na **Itália**, pacientes esperam até **5 anos** por um diagnóstico correto, enfrentando desgaste físico, emocional e financeiro. - **Por que isso importa:** O atraso reduz chances de tratamento eficaz, sobrecarrega famílias e mostra falhas graves no sistema de saúde. 🧠 **O que está acontecendo:** Uma pesquisa nacional revelou a complexidade do diagnóstico de doenças raras no país. - 40% dos pacientes italianos consultam mais de cinco especialistas antes de obter a resposta correta. - A Itália tem mais de 1 milhão de pessoas afetadas por doenças raras. 🔍 **Nas entrelinhas:** O problema não é só clínico, mas estrutural. - Falta de conhecimento entre médicos italianos gera erros de interpretação. - Acesso desigual a exames diagnósticos no território italiano prolonga a jornada dos pacientes. 🏃 **Resumindo:** O sistema de saúde italiano não está preparado para reconhecer precocemente doenças raras. - Pacientes percorrem longas distâncias e repetem exames e consultas. 🖼️ **O quadro geral:** Na Itália, soluções propostas incluem **treinamento médico contínuo**, expansão de **centros de referência** e maior **investimento em pesquisa**. Associações de pacientes italianas ganham relevância ao pressionar por mudanças e sensibilizar autoridades. 💭 **Nossa opinião:** Sem redes diagnósticas fortes e formação médica adequada, a Itália continuará deixando seus pacientes raros no limbo. --- Fonte: [Doenças raras na Itália: atrasos no diagnóstico e impactos sociais ](https://www.notizie.it/pt/Doen%C3%A7as-raras-na-It%C3%A1lia%3A-atrasos-no-diagn%C3%B3stico-e-impactos-sociais/?refresh_ce)/ Notizie.it **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Direito de Resposta e Esclarecimento — Roche Farma Brasil / Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/direito-de-resposta-e-esclarecimento-roche-farma-brasil-academia-de-pacientes/) **Published:** agosto 11, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Publicação de direito de resposta da Roche Farma Brasil sobre Elevidys® e tréplica do blog, destacando divergências entre Anvisa e Conitec. **Content:** Em 21 de julho de 2025 fui procurado, via email, pela assessoria de comunicação contratada pela Roche Farma Brasil, a respeito do post abaixo. A motivação do email seria suposta informação errada veiculada pelo blog [Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/). > [Terapia gênica para Distrofia de Duchenne: por que Anvisa e Conitec discordam — e o que isso significa para os pacientes?](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-para-distrofia-de-duchenne-por-que-anvisa-e-conitec-discordam-e-o-que-isso-significa-para-os-pacientes/) Assim, com base na Lei do Direito de Resposta (Lei nº 13.188/2015), reproduzimos abaixo o posicionamento da empresa, enviado por sua assessoria contratada de comunicação. Um pouco mais abaixo, como facultado pelo mesmo dispositivo legal, publicamos nossa tréplica (nossa resposta ao comunicado da empresa). ***Em atendimento à Lei nº 13.188, de 11 de novembro de 2015, publicamos, de forma gratuita, o direito de resposta encaminhado por Roche Farma Brasil, em referência ao post intitulado “[Terapia gênica para Distrofia de Duchenne: por que Anvisa e Conitec discordam — e o que isso significa para os pacientes](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-para-distrofia-de-duchenne-por-que-anvisa-e-conitec-discordam-e-o-que-isso-significa-para-os-pacientes/)?”, publicada em 10/7/2025. O conteúdo é de inteira responsabilidade dos autores. Em seguida, apresentamos esclarecimentos do blog [Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/) a respeito de afirmações contidas na resposta.*** --- Identificamos essa matéria no Blog Academia de Pacientes e há uma informação errada no conteúdo. Foi publicado que testes de correr e subir escadas não tiveram resultado significativo e, sim, tiveram. Segue abaixo um posicionamento sobre o tema para entender melhor. Você conseguiria alterar o conteúdo ou considerar a nota abaixo, por favor? É possível? Em dezembro de 2024, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) concedeu aprovação regulatória para o uso de delandistrogeno moxeparvoveque (Elevidys®) no tratamento de pacientes pediátricos deambuladores (indivíduos que conseguem andar sem ajuda) com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), na faixa etária entre 4 e 7 anos (a partir de 4 e antes de completar 8 anos de idade), conforme publicado no Diário Oficial da União¹. O pedido de registro regulatório submetido pela Roche à Anvisa está alinhado com a população do estudo clínico fase 1 (101 e 103 – [coorte](https://academiadepacientes.com.br/glossary/coorte/) 1), fase 2 (102) e fase 3 (301 EMBARK), que avalia o tratamento para um perfil específico de pacientes, na faixa etária de 4 a 7 anos (a partir de 4 anos e antes de completar 8 anos). Assim como para o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ([Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) / EUA), a decisão positiva para o registro da Anvisa está embasada nos estudos SRP-9001-1012; SRP-9001-1023; SRP-9001-1034 e SRP-9001-301 (EMBARK)5, que avaliaram a segurança e eficácia de Elevidys® (delandistrogene moxeparvovec) majoritariamente em pacientes de 4 a 7 anos de idade no momento da inclusão. O registro da ANVISA foi concedido em caráter excepcional, conforme o artigo 30 da Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 505/2021, classificando-o como um “medicamento de terapia gênica, inovador, para tratamento de doença rara grave, debilitante, progressiva, sem tratamento específico disponível”⁶. Ainda de acordo com a ANVISA⁶, os benefícios do Elevidys® no tratamento de pacientes com DMD, deambulantes, com idade de 4 a 7 anos de idade, demonstram uma melhora significativa em funções essenciais, como a capacidade de ficar em pé, caminhar e subir escadas. --- ## Você sabia? No Brasil, a **Lei nº 13.188/2015** garante ao retratado a publicação de sua versão, mas **não impede** que o veículo faça nova manifestação. O art. 4º, § 1º prevê que a resposta deve se ater aos fatos da matéria — **se houver extrapolação, deturpação ou imputações novas**, o veículo pode: 1. **Recusar a publicação** (se claramente fora do escopo da matéria original) e, se houver disputa, submeter ao juiz. 2. **Publicar a resposta** como está e, em seguida, exercer o mesmo direito à manifestação para corrigir ou contextualizar, ou seja, publicar **tréplica**. Sendo assim, aqui vai a nossa tréplica, com algumas observações prévias. --- ## Pontos críticos da resposta da Roche 1. **Silêncio sobre a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)** – A empresa não comenta a avaliação negativa (ou divergente) da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), **que é parte essencial do debate no meu post**. Isso cria um recorte seletivo da realidade. 2. **Ênfase no alinhamento com a Anvisa** – Ao vincular seu pedido de registro à faixa etária dos estudos e ao parecer positivo da Anvisa, a Roche **reforça apenas a narrativa regulatória favorável**. 3. **Caráter promocional** – A redação é próxima de material de marketing institucional, não de um contraponto analítico. **Não há confronto dos dados apresentados no post**, nem discussão sobre as limitações dos estudos, como, por exemplo, os desfechos clínicos contestados. 4. U**so estratégico do “caráter excepcional”** – O texto cita o art. 30 da RDC 505/2021 como respaldo, mas não discute que **a decisão foi baseada em critérios de aprovação condicional**, o que pode implicar incertezas e necessidade de estudos complementares. 5. **Ausência de contexto clínico e econômico** – Não há nenhuma menção a [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), sustentabilidade no SUS ou impacto orçamentário — tópicos centrais para a decisão da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). --- ## Esclarecimento sobre a resposta de Roche Farma Brasil ao post intitulado [Terapia gênica para Distrofia de Duchenne: por que Anvisa e Conitec discordam — e o que isso significa para os pacientes?](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-para-distrofia-de-duchenne-por-que-anvisa-e-conitec-discordam-e-o-que-isso-significa-para-os-pacientes/) --- A manifestação da Roche se restringe a reproduzir informações já publicadas pela Anvisa sobre a aprovação regulatória do delandistrogeno moxeparvovec (Elevidys®) para um perfil específico de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne, **sem abordar o ponto central do meu texto**: a divergência entre o posicionamento da Anvisa e o da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). Reitero que a análise da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) — responsável por recomendar ou não a incorporação de medicamentos no SUS — considerou não apenas dados de eficácia e segurança, mas também aspectos como [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), impacto orçamentário e incertezas metodológicas dos estudos apresentados. Essa avaliação resultou em recomendação distinta da decisão da Anvisa, justamente pelo caráter condicional das evidências e pela **ausência de dados robustos para sustentar benefícios clínicos de longo prazo**. Assim, embora a aprovação regulatória seja um passo relevante, ela **não garante automaticamente o acesso universal** pelo SUS, **nem encerra o debate sobre a real [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) do tratamento em condições de uso no mundo real**. Ignorar o posicionamento da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) significa omitir parte fundamental do processo decisório em saúde pública no Brasil, especialmente quando se trata de terapias gênicas de alto custo para doenças raras. O blog Academia de Pacientes mantém sua disposição para publicar informações devidamente comprovadas e reitera seu compromisso com a veracidade e o interesse público. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Congresso Nacional inunda a saúde com projetos, mas falha em produzir mudanças estruturais](https://academiadepacientes.com.br/congresso-nacional-inunda-a-saude-com-projetos-mas-falha-em-produzir-mudancas-estruturais/) **Published:** agosto 24, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Congresso apresenta recorde de projetos de saúde em 2024, mas lobby, fragmentação e falta de evidências travam avanços estruturais no SUS. **Content:** Em 2024, o Congresso Nacional produziu **2.568 proposições legislativas** ligadas à saúde, mas o volume não se converteu em impacto real. Dados do **Radar Político da Saúde 2024**, elaborado pelo IEPS, revelam que **37% dos projetos analisados duplicam normas já existentes** ou entram em conflito com políticas públicas vigentes. Comissões sobrecarregadas, **bancadas fragmentadas** e **pressões de lobbies** completam um quadro de produção intensa, porém pouco estratégica. Com temas que vão de **planos de saúde** a **tecnologias digitais** e **saúde mental**, a produção legislativa expõe uma contradição: enquanto setores privados impõem suas agendas, pautas estruturantes como **financiamento do SUS** e **integração de políticas públicas** seguem travadas. A análise detalha o retrato de um Congresso ativo no papel, mas pouco eficaz na prática. Apesar do volume histórico de proposições, a atuação do Congresso Nacional na saúde em 2024 revela uma **desconexão sistêmica** entre o Legislativo, o Executivo e a realidade operacional do SUS. O levantamento do IEPS expõe um cenário onde a **quantidade** substitui a **qualidade**: há excesso de propostas **simbólicas**, sobreposição de normas e **baixa aderência a evidências científicas**. Enquanto setores privados moldam parte da agenda por meio de lobby, questões estruturais — como financiamento, incorporação racional de tecnologias e integração das políticas públicas — seguem sem solução. A consequência é um marco legal inflado, com **alto risco de engessamento da gestão pública** e **insegurança jurídica**. ## **Volume legislativo: excesso sem direção** Segundo o Radar, foram analisadas **2.568 proposições** no Congresso em 2024, sendo **595 diretamente ligadas à saúde**. O número, por si só, impressiona, mas a qualidade preocupa: **37% dos projetos entram em conflito ou duplicam normas existentes**. Destes, **26% contrapõem políticas vigentes** e **11% sobrepõem regulações**. A consequência é um arcabouço normativo inchado, fragmentado e **pouco funcional**. Os impactos vão além da burocracia: ao transformar resoluções e portarias em lei, o Congresso **engessa políticas públicas** que precisam ser dinâmicas. Em áreas como **tecnologia médica** e **protocolos clínicos**, a legislação defasada atrasa a incorporação de novas evidências e inviabiliza atualizações rápidas. ## **Os 16 temas que dominam a agenda** O IEPS classificou as proposições em **16 categorias temáticas**. Os destaques: - **Organização e Financiamento do SUS** — epicentro das disputas, mas com avanços limitados. - **Tecnologia e Inovação em Saúde** — cresce a pressão por incorporação de terapias avançadas. - **Saúde Digital** — telemedicina, interoperabilidade de dados e prontuários eletrônicos. - **Saúde Mental** — foco crescente pós-pandemia, mas com sobreposição normativa. - **Saúde Suplementar** — planos de saúde e reajustes foram pontos de tensão. - **Vigilância em Saúde** — atualização de marcos de prevenção e controle. - **Direito do Paciente e da PCD** — expansão de proteções individuais. A variedade temática evidencia um **Congresso hiperativo**, mas também fragmentado, sem coordenação com prioridades estratégicas do Ministério da Saúde. ## **Políticas públicas e a desconexão com o SUS** A análise qualitativa mostra que muitas propostas são aprovadas **sem considerar o funcionamento real do SUS**. Diversos projetos impõem **obrigações diretas** ao sistema, sem pactuação técnica com estados e municípios. Exemplo: proposições que determinam a **incorporação obrigatória de tecnologias** ignoram o papel da **[Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)** e seus critérios de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/). Resultado: risco de inviabilizar o orçamento do SUS e aumentar a judicialização da saúde. ## **Lobby e captura da agenda legislativa** O Radar IEPS aponta a influência crescente de **grupos organizados**. O **PL 1023/2024**, do deputado **Marcelo Queiroz (PP-RJ)**, que obriga a ANS a **fixar limites para reajustes de planos individuais**, expôs a força do lobby privado. Operadoras atuam para barrar a proposta, que, mesmo com regime de urgência, segue travada. Outro exemplo é o **PL 2719/2024**, do deputado **Augusto Puppio (MDB-AP)**, que cria a **Carteira Nacional da Pessoa com Epilepsia**. Embora simbólica, a proposta mostra como demandas setoriais específicas encontram espaço, mesmo quando não se conectam com uma estratégia nacional. ## **Protagonismos, bancadas e fragmentação** Entre os deputados mais produtivos, destacam-se: - **Amom Mandel (Cidadania-AM)**, com **116 proposições**, embora muitas de baixo impacto técnico. - **Marcelo Queiroz (PP-RJ)**, central na pauta de saúde suplementar. - **Augusto Puppio (MDB-AP)**, com foco em direitos individuais. Porém, **quantidade não significa relevância**. A ausência de coordenação entre **Câmara, Senado e Executivo** gera **legislação redundante e desconectada**. Além disso, **bancadas setoriais** — evangélica, ruralista, empresarial — competem por visibilidade. A agenda da saúde vira palco para disputas políticas, dificultando a formulação de marcos consistentes. ## **O desafio da evidência científica** Menos de **30% das proposições** apresentadas possuem **justificativas técnicas robustas**. Projetos complexos, como terapias gênicas e regulação sanitária, chegam às comissões **sem pareceres científicos** ou análises de custo. O Congresso legisla sobre temas de alta complexidade **sem base em evidências**, aumentando o risco de normas inviáveis e desarticuladas. ## **O futuro da agenda legislativa** Se a tendência atual persistir, o Congresso continuará a **produzir volume, mas não transformação**. Temas estratégicos para 2025 incluem: - Regulação de **planos de saúde**. - Incorporação de **terapias avançadas** com impacto orçamentário. - Revisão do **financiamento do SUS**. - Avanços em **saúde digital e interoperabilidade de dados**. Mas, sem integração entre Legislativo, Executivo e evidências científicas, a fragmentação seguirá paralisando mudanças estruturais. --- **Fonte**: Instituto de Estudos para Políticas de Saúde (IEPS). **Radar Político da Saúde – A Saúde no Congresso Nacional em 2024. Brasília**: IEPS, 2025. A íntegra do relatório está disponível em --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Terapia gênica divide técnicos e famílias em audiência pública](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-divide-tecnicos-e-familias-em-audiencia-publica/) **Published:** julho 9, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Audiência pública expõe impasse entre critérios técnicos e urgência familiar na incorporação da terapia gênica Elevidys para distrofia muscular de Duchenne. **Content:** > Em audiência pública realizada nesta terça-feira (8), na Câmara dos Deputados, a Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência reuniu parlamentares, familiares de pacientes, representantes de associações, especialistas e órgãos reguladores para discutir a possível **incorporação da terapia gênica Elevidys®** ao Sistema Único de Saúde (SUS), voltada ao tratamento da **distrofia muscular de Duchenne (DMD)**, uma doença genética rara, progressiva e sem cura. > > > > > > > > A reunião foi presidida pelo deputado **Max Lemos (PDT-RJ)**, que reiterou o compromisso da Casa com o tema e cobrou **transparência e celeridade da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/))**, cuja ausência foi justificada por impedimentos legais relacionados à confidencialidade em processos ainda em curso. Lemos anunciou que buscará pessoalmente audiência com o órgão para obter esclarecimentos sobre os prazos de análise. > > ### **Testemunhos emocionados e evidência clínica: entre o desespero e a esperança** > > **Humberto Scherer**, pai de Guilherme, a primeira criança a receber o Elevidys por meio de decisão judicial, relatou uma melhora funcional significativa do filho após a infusão do medicamento. Criticou o tratamento dado aos familiares na reunião da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), denunciando **falta de escuta, burocracia e ausência institucional**. Afirmou que o filho evoluiu de 26 para 33 pontos na escala *North Star* — que avalia habilidades motoras e vai até 34— e que hoje sobe escadas e se levanta do chão sem assistência. > > **Eric Cavalcanti**, médico e pai de Henrique — primeiro brasileiro tratado com Elevidys — reforçou a fala de Scherer. Relatou que seu filho atingiu **32 dos 34 pontos na escala funcional** North Star, com ganhos de mobilidade e autonomia. Denunciou a disseminação de “fake news” sobre a suposta fragilidade da evidência clínica e defendeu a terapia como um divisor de águas no tratamento da DMD. > > **Karina Zuge**, presidente da Aliança Distrofia Brasil (ADB), apresentou o panorama institucional da luta por políticas públicas para DMD. Reforçou que o Elevidys não é paliativo, mas **a primeira terapia que atua na causa genética da doença**, promovendo a expressão da microdistrofina. Criticou a omissão histórica do SUS diante da DMD e ressaltou os ganhos econômicos de uma terapia de dose única, que pode reduzir **internações, uso de home care e judicializações**, além de oferecer um modelo sustentável de longo prazo, na sua opinião. > > --- > > ### **A controvérsia técnica: entre evidência e precaução** > > Do lado técnico, o **defensor público federal Luiz Henrique Gomes de Almeida** afirmou que, apesar da aprovação da Anvisa, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tem base legal para **considerar não apenas eficácia e segurança, mas também [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)**. Relembrou que o STF tornou **mais restritiva a concessão de medicamentos não incorporados ao SUS**, tornando a via judicial menos acessível. Ainda assim, reforçou que a DPU continuará atuando em defesa dos vulneráveis. > > O **médico Cássio Ide Alves**, representante dos planos de saúde, sustentou que os **dados clínicos ainda apresentam incertezas**, principalmente nos desfechos primários dos estudos (como a escala North Star), e que os ganhos observados foram majoritariamente em **desfechos secundários e subgrupos**. Defendeu que o foco da política pública deve ser **estruturar linhas de cuidado integradas, diagnóstico precoce e terapias convencionais**, antes de incorporar tecnologias de alto custo com benefícios ainda não plenamente estabelecidos. > > O **ex-secretário de ciência e tecnologia do Ministério da Saúde, Denizar Vianna**, representando a Federação Nacional de Saúde Suplementar, reforçou a posição cautelosa, lembrando que o **ensaio clínico Embark** — estudo pivotal de fase 3 — **não atingiu seu desfecho primário com significância estatística**, e que as evidências utilizadas para registro foram secundárias. Destacou ainda que **países com sistemas universais**, como Reino Unido, França e Canadá, **ainda não incorporaram a terapia**, e alertou que o uso de vetores adeno-associados pode **imunizar o paciente contra terapias futuras** com a mesma plataforma viral. > > --- > > ### **Roche e Anvisa: convergência regulatória e responsabilidade** > > **Ana Carolina de Almeida**, da Roche, confirmou que **cerca de 900 pacientes já receberam Elevidys globalmente**, com **dois óbitos registrados** em adolescentes não deambuladores (15 e 16 anos), fora da faixa etária aprovada no Brasil. Reforçou que os estudos com pacientes de quatro a sete anos demonstraram **segurança e eficácia compatíveis com o registro**, e que a **trajetória da doença é desviada de forma clinicamente significativa** após a terapia, conforme os dados de seguimento ao longo de até cinco anos. > > O **representante da Anvisa**, João Batista da Silva Júnior, detalhou o processo regulatório, informando que o Elevidys foi aprovado **sob condições especiais**, válidas por cinco anos, com **monitoramento anual obrigatório e exigência de estudos observacionais no Brasil**. Confirmou que os dados de eficácia são **consistentes apenas para a faixa de quatro a sete anos**, motivo pelo qual **a agência não autorizou a ampliação para faixas etárias superiores** ou pacientes não deambuladores. Alertou para os riscos hepáticos em pacientes com [comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/) e reforçou que o uso fora da bula **compromete o equilíbrio risco-benefício**. > > Ao ser questionado pessoalmente pelo deputado Max Lemos sobre se aplicaria a terapia em um filho, João Batista respondeu que, como regulador, **não poderia se manifestar**, mas como cidadão, **lutaria com todas as forças pelo melhor tratamento possível**. > > --- > > ### **Encaminhamentos e próximos passos** > > O deputado **Max Lemos** encerrou a audiência com duras críticas à morosidade institucional e reafirmou sua **posição favorável à incorporação do Elevidys** no SUS. Reiterou que buscará uma **audiência oficial com a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)** para discutir prazos e alternativas regulatórias. > > A audiência revelou um impasse entre especialistas técnicos e famílias de pacientes sobre a incorporação da terapia gênica *Elevidys*. De um lado, representantes da Anvisa, médicos e ex-gestores do Ministério da Saúde ressaltaram que a aprovação regulatória se deu *sob condições*, com base em desfechos secundários e diante de incertezas ainda relevantes quanto à duração do benefício. Do outro, familiares e associações relataram melhorias clínicas significativas em crianças já tratadas, questionando a lentidão do processo decisório diante da progressão rápida da doença. A divergência expõe o choque entre os critérios de validação científica e a urgência imposta pela realidade dos pacientes, evidenciando a dificuldade de equilibrar rigor técnico com responsabilidade social em decisões de saúde pública. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* Imagem gerada por Inteligência Artificial **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Spinraza: estudo dos EUA reforça dúvidas sobre seu custo-benefício em meio à consulta pública da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/spinraza-em-xeque-estudo-dos-eua-reforca-duvidas-sobre-custo-beneficio-as-vesperas-de-decisao-da-conitec/) **Published:** julho 30, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** ICER dos EUA aponta que Spinraza não é custo-efetivo para AME tipo 3; relatório chega durante consulta pública da Conitec sobre uso no SUS. **Content:** Enquanto a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (MS) avalia a possível incorporação do Spinraza para pacientes com AME tipo 3 que ainda conseguem caminhar, [em consulta pública](https://www.gov.br/participamaisbrasil/consulta-publica-conitec-sectics-n-63-2025-nusinersena) que se encerra hoje, um novo relatório publicado recentemente pelo Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER) reforça o alerta: a relação custo-benefício do medicamento é desfavorável, e os ganhos clínicos são modestos nesse subgrupo (AME tipo 3). O ICER é o mais respeitado instituto de avaliação econômica em saúde dos Estados Unidos. O relatório, divulgado no dia 17 de julho, será debatido publicamente nos EUA na sexta-feira (1/8) em reunião do comitê independente Midwest CEPAC. Ele compara quatro terapias para AME: Zolgensma, Spinraza, Evrysdi e o experimental Apitegromabe. A análise considera dados clínicos, grau de certeza da evidência (método GRADE), custo por ano de vida ajustado por qualidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)) e perfil de segurança. > Segundo o ICER, o Spinraza apresenta benefícios clínicos limitados e **não é custo-efetivo na maioria dos cenários analisados**, sobretudo quando comparado ao Zolgensma. ## Zolgensma se mantém como a primeira escolha Com dose única e ganhos sustentados em sobrevida e função motora em crianças com AME tipo 1, o Zolgensma foi classificado como altamente eficaz e custo-efetivo. O relatório reforça que, mesmo com custo inicial de US$ 2,1 milhões, a administração única e o impacto clínico justificam sua adoção prioritária, sobretudo em pacientes presintomáticos. ## Spinraza: aplicação contínua, alto custo e efeito limitado O Spinraza, por sua vez, exige aplicações intratecais a cada quatro meses por toda a vida e custa mais de US$ 375 mil anuais. O ICER conclui que seus benefícios em pacientes com AME tipo 3 com capacidade de andar são discretos — com estabilização motora e poucos ganhos funcionais reais. O grau de evidência em estudos apreentados pelo fabricante foi moderado, e a terapia **não se mostrou custo-efetiva**, exceto em cenários restritos ou após grandes reduções de preço. ## Evrysdi: opção oral com evidência moderada Administrado por via oral, o Evrysdi apresenta maior comodidade e adesão, com eficácia comparável ao Spinraza em tipos 2 e 3. No entanto, seu impacto clínico e econômico depende de renegociação de preço. O ICER atribuiu à terapia confiança moderada e considera seu uso viável apenas em nichos específicos. ## Debate técnico, não emocional A Consulta Pública nº 63/2025 da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), aberta hoje (30/7), já recebeu mais de 2 mil contribuições — muitas delas movidas por apelos emocionais legítimos, mas que não substituem a necessidade de decisões informadas por evidências de alta qualidade. [O relatório do ICER](https://icer.org/wp-content/uploads/2025/07/ICER_SMA_Evidence-Report_For-Publication_071725.pdf) pode servir como referência internacional crítica para os gestores brasileiros no momento de definir o futuro do Spinraza no SUS. **Leia também**: ## [Terapias para atrofia muscular espinhal: o que dizem as evidências?](https://academiadepacientes.com.br/terapias-para-atrofia-muscular-espinhal-o-que-dizem-as-evidencias/) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Sarepta pausa envio do Elevidys para EUA após mortes e pressão da FDA](https://academiadepacientes.com.br/sarepta-pausa-envio-do-elevidys-apos-mortes-e-pressao-da-fda/) **Published:** julho 22, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Sarepta pausa envio do Elevidys após mortes e pressão da FDA, revelando crise regulatória e levantando dúvidas sobre segurança e transparência da empresa. **Content:** ⚠️ A farmacêutica Sarepta interrompeu temporariamente os envios da terapia gênica Elevidys após duas mortes e exigência da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). - **Por que isso importa:** Pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) precisam urgentemente de alternativas terapêuticas. A suspensão evidencia tensões entre segurança regulatória e pressões comerciais. 🧠 **O que está acontecendo:** - A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) solicitou a suspensão dos envios após duas mortes. - A empresa acatou, alegando necessidade de revisar a rotulagem de segurança. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - Um hospital infantil já havia suspendido o uso do Elevidys. - A morte em outro ensaio clínico não foi mencionada em call com investidores. 🏃 **Resumindo:** - A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ameaçou usar todo seu poder regulatório. - Os ensaios da Sarepta para distrofia de cinturas também foram suspensos. 🖼️ **O quadro geral:** A Sarepta enfrenta uma crise regulatória com potencial de comprometer sua linha de terapias gênicas e sua reputação no setor. 💭 **Nossa opinião:** O silêncio estratégico sobre uma morte clínica em evento com investidores é eticamente questionável e compromete a confiança pública. --- Fonte: Sarepta halts US shipments of Duchenne therapy, bowing to [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) / Endpoints News **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Sarepta esconde morte em teste e acende alerta sobre segurança de terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/sarepta-esconde-morte-em-teste-e-acende-alerta-sobre-seguranca-de-terapia-genica/) **Published:** julho 18, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Sarepta omite morte em ensaio clínico e levanta suspeitas sobre transparência e segurança de suas terapias gênicas, incluindo a já aprovada Elevidys. **Content:** ⚠️ A terceira morte ligada a terapias gênicas da Sarepta não foi revelada em tempo real — e investidores, [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e analistas agora exigem explicações. - **Por que isso importa:** Transparência em testes clínicos salva vidas e sustenta a confiança pública. A omissão da Sarepta compromete o futuro da Elevidys, sua principal aposta comercial. 🧠 **O que está acontecendo:** - Um paciente com distrofia muscular de cinturas (LGMD) morreu de falência hepática após receber a terapia experimental SRP-9004. - A morte ocorreu um mês antes da reestruturação da empresa, mas não foi divulgada durante o anúncio aos investidores. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A Elevidys, aprovada para distrofia muscular de Duchenne, também causou duas mortes por falência hepática. - Ambas as terapias usam o mesmo vetor viral, ampliando preocupações sobre riscos sistêmicos. 🏃 **Resumindo:** - A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) estuda suspender a comercialização da Elevidys. - A Sarepta já interrompeu o envio do medicamento para pacientes não ambulatórios. 🖼️ **O quadro geral:** A empresa perdeu mais de 87% de seu valor de mercado em 2025. Analistas alertam que, se o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) suspender o uso da Elevidys, “a Sarepta está acabada”. 💭 **Nossa opinião:** A busca por inovação não justifica a omissão deliberada de riscos fatais.. --- Com informações de : [UPDATED: Analysts demand transparency after Sarepta’s roundabout disclosure of 3rd patient death](UPDATED:%20Analysts%20demand%20transparency%20after%20Sarepta's%20roundabout%20disclosure%20of%203rd%20patient%20death) / FIERCE Biotech e [Sarepta shares plunge 40% as future of its gene therapy appears at risk](https://www.cnbc.com/2025/07/18/sarepta-stock-falls-on-fda-gene-therapy-elevidys-comment.html) / CNBC **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Pedro Henrique morreu após aplicação de Elevidys. FDA já investiga. Anvisa segue em silêncio.](https://academiadepacientes.com.br/pedro-henrique-morreu-apos-aplicacao-de-elevidys-fda-ja-investiga-anvisa-segue-em-silencio/) **Published:** julho 26, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Pedro Henrique morre após tomar Elevidys. FDA investiga; Anvisa silencia. Caso expõe falhas na regulação de terapias gênicas no Brasil. **Content:** ⚠️ Pedro Henrique, de 8 anos, [morreu após receber o remédio de R$ 17 milhões ](https://www.saocarlosagora.com.br/cidade/pedro-henrique-de-8-anos-falece-apos-complicacoes-de-saude/183365/)para Distrofia Muscular de Duchenne. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) já abriu investigação nos EUA; no Brasil, a Anvisa optou por menção discreta do caso[ em nota oficial,](https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-suspende-o-uso-do-medicamento-de-terapia-avancada-elevidys-r-delandistrogeno-moxeparvoveque) quando o caso merecia maior destaque. **A Anvisa levou 48 dias para se pronunciar oficialmente sobre o caso** grave, sem maiores detalhes sobre procedimentos regulamentares a partir do óbito. - **Por que isso importa:** O caso escancara a fragilidade do controle regulatório brasileiro sobre terapias gênicas de alto risco. Enquanto os EUA investigam, o Brasil mantém relativo silêncio, mesmo com a morte de uma criança cujo tratamento foi custeado pelo SUS. 🧠 **O que está acontecendo:** Pedro recebeu Elevidys em março, após decisão judicial favorável. - Ele contraiu influenza semanas depois, teve complicações renais e faleceu em Franca após transferência hospitalar. - O vetor AAV usado na terapia já é associado a eventos adversos graves e está sob investigação da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) após casos similares nos EUA. 🔍 **Nas Entrelinhas:** A Anvisa aprovou o Elevidys no fim de 2023, após forte pressão judicial e social. - A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) solicitou a suspensão da distribuição após a morte de outra criança tratada com a mesma terapia. - O silêncio da Anvisa impediria que médicos e famílias tomassem decisões informadas sobre o risco-benefício do tratamento, não fosse o fato de sua distribuição estar suspensa no Brasil desde ontem. 🏃 **Resumindo:** Pedro foi celebrado como símbolo de esperança após a vitória judicial que garantiu o remédio. - Sua morte, contudo, lança uma sombra sobre o uso emergencial e não supervisionado de terapias ainda em investigação. 🖼️ **O quadro geral:** O Brasil repete padrões de omissão regulatória em contextos de alta comoção social. A ausência de posicionamento técnico da Anvisa mais robusto compromete a segurança de outras crianças em fila para o Elevidys. 💭 **Nossa opinião:** Tragédias como a de Pedro exigem respostas rápidas, transparentes e públicas — a omissão regulatória não pode ser o padrão. [Leia o comunicado da FDA](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-investigating-death-8-year-old-boy-who-received-elevidys). (Em inglês) **Matéria atualizada em 27/7/2025, às 8h39.** --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [FDA ameaça tirar Elevidys do mercado após mortes por terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/fda-ameaca-tirar-elevidys-do-mercado-apos-mortes-por-terapia-genica/) **Published:** julho 24, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** FDA pressiona Sarepta após três mortes ligadas ao Elevidys e ameaça revisão do aval da terapia gênica; empresa suspende envios e enfrenta queda nas ações. **Content:** ⚠️ A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) não quer o Elevidys de volta ao mercado com os dados atuais. A agência exige novas análises de segurança após três mortes ligadas à terapia gênica. - **Por que isso importa**: A decisão pode redefinir os critérios de segurança para terapias gênicas já aprovadas. O setor inteiro observa com atenção o desfecho. 🧠 **O que está acontecendo:** A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) exigirá novos dados de segurança da Sarepta após mortes por insuficiência hepática aguda. A informação foi dada para ENDPOINTS News através de uma fonte da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) que preferiu não se identificar. - A empresa pausou voluntariamente os envios de Elevidys nos EUA. - Está negociando a inclusão de um alerta de risco máximo (caixa preta) e novo plano de gestão de riscos. 🔍 **Nas Entrelinhas:** Mesmo com aprovação plena, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) pode rever a autorização. - Dois óbitos foram em pacientes sem capacidade de andar; o terceiro em adulto com distrofia de cinturas, mas usando o mesmo vetor viral. 🏃 **Resumindo:** A crise começou em março com a primeira morte; a mais recente foi escondida por dias. - Sarepta paralisou quase todo seu *[pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/)* de terapias gênicas. - As ações da empresa caíram quase 21% em um único dia. 🖼️ **O quadro geral:** O futuro do Elevidys depende da capacidade da Sarepta de comprovar sua segurança rapidamente. A indústria observa, temendo precedentes mais rigorosos. 💭 **Nossa opinião:** O silêncio da Sarepta sobre a terceira morte compromete sua credibilidade e pressiona toda a indústria de terapia gênica. --- Fonte: [FDA weighs new study requirements for Sarepta to confirm safety of gene therapy Elevidys: report](https://www.fiercepharma.com/pharma/fda-weighs-new-study-requirements-sarepta-confirm-safety-gene-therapy-elevidys-report) / FIERCE Pharma **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Entrevista: O SUS está sendo desmontado por dentro](https://academiadepacientes.com.br/entrevista-o-sus-esta-sendo-desmontado-por-dentro/) **Published:** julho 16, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O SUS está sendo desmontado por dentro por privatizações e falta de recursos. Promotor Jairo Bisol alerta: é preciso resistir antes que seja tarde. **Content:** > “Os sistemas político e judicial parecem fazer vista grossa às privatizações do SUS nos moldes atuais; grotesca ofensa ao texto e ao espírito da Constituição Federal’ > > Jairo Bisol ⚠️ O promotor Jairo Bisol denuncia que o SUS está sendo corroído por dentro: privatizações disfarçadas, falta de dinheiro e decisões judiciais que favorecem interesses privados. - **Por que isso importa:** O SUS garante o direito à saúde para todos. Se for desmontado, a saúde pública deixará de existir como a conhecemos. 🧠 **O que está acontecendo:** O Estado entrega cada vez mais os serviços do SUS para empresas privadas chamadas Organizações Sociais de Saúde (OSS), mudando o caráter público do sistema. - Programas como “Agora Tem Especialistas” aprofundam esse processo, mesmo prometendo mais acesso a médicos. 🔍 **Nas Entrelinhas:** As decisões judiciais e a atuação tímida do Ministério Público não barram a privatização — muitas vezes, a legitimam. - A indústria farmacêutica também se aproveita da judicialização para impor medicamentos caros ao SUS. 🏃 **Resumindo:** A Constituição prevê o SUS como sistema público. Mas o que se vê é um desmonte silencioso que favorece o mercado. - O modelo das OSS facilita desvios, reduz controle público e enfraquece o sistema. 🖼️ **O quadro geral:** O SUS enfrenta um processo de desconstrução disfarçado de modernização. Para Jairo Bisol, é uma implosão do sistema por dentro, promovida pelo mercado e tolerada pelo Estado. 💭 **Nossa opinião:** A defesa do SUS é uma luta diária para manter a saúde acima do lucro — e contra um modelo que transforma doenças em negócio. #### Leia a íntegra da entrevista [aqui](https://www.viomundo.com.br/blogdasaude/jairo-bisol-os-sistemas-politico-e-judicial-parecem-fazer-vista-grossa-as-privatizacoes-do-sus-nos-moldes-atuais-uma-grotesca-ofensa-ao-texto-e-ao-espirito-da-constituicao-federal.html) [![Buy Me a Coffee at ko-fi.com](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?v=6)](https://ko-fi.com/H2H21I5I2J) **Pague um cafezinho!** Só um pequeno lembrete! Se você gosta do que eu crio, pode me apoiar em Ou clique no QR code abaixo: ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20328%20328%22%20width%3D%22328%22%20height%3D%22328%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22328%22%20height%3D%22328%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E "qrcode-ko-fi-acadp")--- Fonte: [Jairo Bisol: ‘Os sistemas político e judicial parecem fazer vista grossa às privatizações do SUS nos moldes atuais; grotesca ofensa ao texto e ao espírito da Constituição Federal’ ](https://www.viomundo.com.br/blogdasaude/jairo-bisol-os-sistemas-politico-e-judicial-parecem-fazer-vista-grossa-as-privatizacoes-do-sus-nos-moldes-atuais-uma-grotesca-ofensa-ao-texto-e-ao-espirito-da-constituicao-federal.html)/ Vi o Mundo **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Falcatruas --- ### [Elevidys: Sarepta ignora pedido do FDA e mantém terapia ligada a mortes por falência hepática](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-sarepta-ignora-pedido-do-fda-e-mantem-terapia-ligada-a-mortes-por-falencia-hepatica/) **Published:** julho 19, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Sarepta ignora pedido do FDA e mantém a distribuição da Elevidys, terapia genética ligada a três mortes por falência hepática. Impasse abala regulação. **Content:** ⚠️ Após três mortes, a empresa recusou o pedido do [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para interromper a distribuição da terapia genética Elevidys para distrofia muscular de Duchenne. - **Por que isso importa:** A recusa da Sarepta expõe o enfraquecimento da autoridade regulatória do [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e levanta alertas sobre a segurança de terapias genéticas aprovadas com evidência limitada. 🧠 **O que está acontecendo:** O [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) pediu a suspensão do Elevidys após mortes por falência hepática. - A Sarepta manteve a distribuição para pacientes que ainda conseguem andar. - A empresa acrescentou um alerta de segurança (“boxed warning”) à embalagem. 🔍 **Nas Entrelinhas:** A aprovação da Elevidys foi forçada por um ex-diretor do [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), contra recomendação científica. - O ensaio clínico principal falhou em mostrar benefícios motores. - A empresa omitiu a terceira morte até que fosse noticiada. 🏃 **Resumindo:** A pressão aumentou após a morte de dois adolescentes e um adulto em testes clínicos. - A Sarepta demitiu 500 funcionários e pausou projetos de terapia genética. - O [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) proibiu novos estudos com tecnologia semelhante. 🖼️ **O quadro geral:** O [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) pode iniciar processo para revogar a licença da Elevidys. O caso pode frear novas aprovações aceleradas de terapias genéticas. 💭 **Nossa opinião:** A tragédia expõe os riscos de flexibilizar critérios regulatórios sob pressão de grupos de pacientes e da indústria. --- Fonte: [Drugmaker Refuses F.D.A. Request to Pull Treatment Linked to Patient Deaths](https://www.nytimes.com/2025/07/18/health/fda-sarepta-elevidys-duchenne.html?unlocked_article_code=1.Xk8.4qFW.P2zsY5O9hJ0X&smid=url-share) / New York Times **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Elevidys: Sarepta corta 36% da equipe e muda foco após mortes ligadas à terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-sarepta-corta-36-da-equipe-e-muda-foco-apos-mortes-ligadas-a-terapia-genica/) **Published:** julho 17, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Sarepta demite 500, corta terapias gênicas e aposta em siRNA após mortes ligadas ao Elevidys e exigência de alerta de caixa preta pela FDA. **Content:** 💥 A Sarepta Therapeutics demitiu 500 funcionários e abandonou parte de seu portfólio de terapias gênicas após duas mortes associadas ao Elevidys®, seu principal produto. - **Por que isso importa:** A empresa está reestruturando radicalmente sua estratégia para sobreviver financeiramente e evitar a retirada do mercado de seu tratamento para distrofia muscular de Duchenne. 🧠 **O que está acontecendo:** - [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) exigiu **alerta de caixa preta** para risco de lesão hepática grave no Elevidys®. Este é o **mais severo alerta de segurança** emitido pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ([Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/)) nos Estados Unidos. Não proíbe o uso do medicamento, mas **exige máxima cautela**. - As mortes levaram à **suspensão de tratamentos comerciais e do ensaio ENVISION** em pacientes que não têm capacidade de andar por conta própria. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A nova aposta da Sarepta são terapias baseadas em **siRNA**, com foco em doenças como fibrose pulmonar e distrofia miotônica. - Programas de distrofia muscular da cintura escapular (LGMD) foram descontinuados ou serão buscadas parcerias. 🏃 **Resumindo:** - A empresa espera **economizar US$ 400 milhões por ano** com a reestruturação. - A receita caiu de **US$ 611 milhões no primeiro trimestre para US$ 513 milhões no** segundo trimestre, puxada pela queda nas vendas do Elevidys®. 🖼️ **O quadro geral:** A Sarepta aposta que cortar custos, reorganizar sua liderança e abandonar terapias de risco é o único caminho para evitar sua ruína financeira até 2027. 💭 **Nossa opinião:** O fiasco do Elevidys® expôs os riscos de acelerar terapias gênicas sem protocolos imunológicos robustos — agora a Sarepta tenta evitar o colapso total. [![Buy Me a Coffee at ko-fi.com](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?v=6)](https://ko-fi.com/H2H21I5I2J) **Pague um cafezinho!** Só um pequeno lembrete! Se você gosta do que eu crio, pode me apoiar em Ou Clique no QR Code ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20328%20328%22%20width%3D%22328%22%20height%3D%22328%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22328%22%20height%3D%22328%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- Fonte: [Sarepta pivots to siRNA and lays off 500 staffers as Elevidys gets box warning](https://www.fiercebiotech.com/biotech/sarepta-pivots-sirna-and-lays-500-staffers-elevidys-gets-box-warning?utm_medium=email&utm_source=nl&utm_campaign=LS-NL-FiercePharma&oly_enc_id=7898C7345667D5R) / FIERCE Biotech **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Elevidys: Roche suspende envio para seis países após mortes](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-roche-suspende-envio-para-seis-paises-apos-mortes/) **Published:** julho 23, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Roche suspende envio do Elevidys em 6 países após mortes; decisão pressiona agências reguladoras e ameaça aprovação na Europa. **Content:** 🧬 A Roche interrompeu os envios do Elevidys para fora dos EUA. A decisão ocorre em meio à revisão da terapia pela Europa e após mortes de pacientes. - **Por que isso importa:** O caso coloca em xeque a segurança de terapias gênicas aprovadas por via acelerada. Também pressiona agências reguladoras a rever critérios de aprovação. 🧠 **O que está acontecendo:** - Roche pausou os envios para países que seguem a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ou permitem uso compassivo. - Brasil e Japão não foram afetados; Israel e países do Golfo estão entre os impactados. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A decisão da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) sobre o uso em crianças de três a sete anos com capacidade de andar sai sexta-feira. - As mortes de pacientes sem capacidade de andar devem influenciar negativamente o parecer. 🏃 **Resumindo:** - A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) pediu suspensão da venda; Sarepta resistiu, mas cedeu. - A Roche também interrompera brevemente ensaios clínicos na Europa em março. 🖼️ **O quadro geral:** A Roche, responsável pela distribuição comercial fora dos EUA, investiu US$ 1,15 bi no Elevidys. Agora, enfrenta incertezas globais enquanto tenta preservar sua fatia no mercado de terapias avançadas. 💭 **Nossa opinião:** A decisão revela os limites da pressa em aprovar terapias de alto risco. --- Fonte: [Roche halts Elevidys shipments in six countries as Europe mulls approval ](https://endpoints.news/roche-halts-elevidys-shipments-in-six-countries-as-europe-mulls-approval/)/ ENDPOINTS News **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Elevidys: Roche recebe parecer negativo da Agência Européia de Medicamentos (EMA)](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-roche-recebe-parecer-negativo-da-agencia-europeia-de-medicamentos-ema/) **Published:** julho 25, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Roche recebe parecer negativo da EMA para Elevidys, primeira terapia gênica para DMD; empresa insiste em benefício clínico e busca nova via regulatória. **Content:** 🧬 A Agência Européia de Medicamentos (EMA) emitiu hoje (25/7) parecer recusando a autorização de comercialização do Elevidys, um medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne. **Por que isso importa:** A decisão atrasa o acesso europeu a um tratamento supostamente modificador da doença para crianças com DMD, uma condição rara, grave e fatal com expectativa de vida de apenas 28 anos. 🧠 **O que está acontecendo:** O Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) emitiu parecer negativo sobre a autorização condicional de comercialização da Elevidys™ para crianças com capacidade de andar de três a sete anos com DMD. - A Roche argumenta que os dados dos estudos EMBARK e outros mostram estabilização sustentada da doença e perfil de segurança gerenciável. - Mais de 900 pacientes já foram tratados globalmente, com resultados positivos em desfechos funcionais secundários, segundo a empresa. 🔍 **Nas Entrelinhas:** Apesar de o estudo EMBARK não ter atingido o desfecho primário após um ano, houve melhora estatisticamente significativa em métricas funcionais secundárias. - A Roche submeteu dados de longo prazo, incluindo análises de dois e três anos, mas isso não foi suficiente para convencer a EMA. - A empresa pretende manter o diálogo com a agência para buscar uma nova via regulatória. 🖼️ **O quadro geral:** A negativa da EMA reforça a tensão entre a exigência de evidência robusta e a pressão por acesso rápido em doenças raras. A Roche insiste que o perfil benefício-risco continua favorável. 💭 **Nossa opinião:** A decisão da EMA expõe os limites da via condicional em doenças raras e pressiona a indústria a produzir evidências mais sólidas, mesmo sob demanda urgente. ## O que alega a EMA para sua recusa? Reproduzimos na íntegra [a posição da EMA](https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/elevidys) a este respeito: “O estudo não demonstrou que o Elevidys teve efeito nas capacidades motoras após 12 meses. Melhoras nas pontuações da AINE foram observadas tanto em pacientes que receberam Elevidys quanto naqueles que receberam placebo. A diferença na alteração nas pontuações da AINE entre os dois grupos foi de 0,65 em uma escala de 34 pontos e não foi estatisticamente significativa, o que significa que pode ser devida ao acaso. Além disso, embora muitos pacientes tratados com Elevidys tenham demonstrado produzir uma forma mais curta da proteína distrofina, os níveis de distrofina não puderam ser associados a uma melhora nas capacidades motoras. “A empresa também apresentou dados para um subgrupo de pacientes que pareceu responder melhor ao Elevidys; no entanto, mesmo nesse grupo, a eficácia do tratamento não foi demonstrada. “A empresa havia solicitado uma autorização condicional de comercialização; como a Agência considerou que os benefícios do Elevidys não foram demonstrados, recomendou a recusa da autorização condicional de comercialização.” --- Fonte: [Roche provides regulatory update on Elevidys™ gene therapy for Duchenne muscular dystrophy in the EU](https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-07-25) / Roche Foto de [Sigmund](https://unsplash.com/pt-br/@sigmund?utm_content=creditCopyText&utm_medium=referral&utm_source=unsplash) na [Unsplash](https://unsplash.com/pt-br/fotografias/livros-brancos-e-pretos-na-mesa-branca-UorPU70_D60?utm_content=creditCopyText&utm_medium=referral&utm_source=unsplash) **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Elevidys, a morte de Pedro Henrique e o silêncio da Anvisa](https://academiadepacientes.com.br/o-silencio-da-anvisa-e-a-morte-de-pedro-henrique-falta-de-transparencia-e-risco-sanitario/) **Published:** julho 23, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Anvisa silencia sobre morte de Pedro após uso de Elevidys, mesmo após 3 óbitos internacionais. Post cobra investigação, alerta e ação urgente do órgão. **Content:** Pedro Henrique tinha sete anos, era de São Carlos (SP) e vivia com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Em 2024, sua família mobilizou uma rede de solidariedade para financiar o acesso a uma terapia gênica, àquela altura, experimental: o Elevidys, produto de altíssimo custo, autorizado pela Anvisa em caráter excepcional para crianças com até sete anos de idade e que ainda fossem capazes de andar. Pedro se encaixava nesses critérios, recebeu a terapia e morreu três meses depois. O óbito foi noticiado por blogs e veículos independentes especializados em doenças raras — como a *Academia de Pacientes*. No entanto, este caso não foi mencionado em nenhuma nota pública da Anvisa. A única manifestação oficial da entidade se deu em 17 de junho de 2025 e referia-se apenas aos dois óbitos ocorridos nos Estados Unidos, ambos em pacientes sem capacidade de andar. O caso brasileiro, ocorrido dentro dos critérios aprovados pela própria Anvisa, permanece silenciado: um erro que precisa ser revisto com urgência. ## Terceira morte internacional: o agravante É importante ressaltar que, além das duas mortes já conhecidas em adolescentes sem capacidade de andar tratados com Elevidys, recentemente foi confirmada uma terceira morte internacional: - Um homem de 51 anos, sem capacidade de andar e portador de distrofia muscular de cinturas (LGMD), morreu de insuficiência hepática aguda após participar de estudo de fase I conduzido pela Sarepta com uma terapia genética distinta, mas que utiliza o mesmo vetor viral AAVrh74 do Elevidys[ ](https://portugues.medscape.com/verartigo/6512518?utm_source=chatgpt.com) Essa terceira fatalidade levou à queda de 40% no preço das ações da Sarepta[ ](https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-ask-sarepta-stop-shipments-gene-therapy-elevidys-source-says-2025-07-18/?utm_source=chatgpt.com), motivou o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) a solicitar a paralisação voluntária dos envios do Elevidys para os EUA, aceita pela Sarepta, e a suspender vários testes clínicos da empresa. ## A omissão institucional frente à morte de Pedro Diante dessas três falências hepáticas fatais, a postura da Anvisa em silenciar sobre a morte de Pedro Henrique é inaceitável. Esperava-se reconhecimento público do fato através de comunicado oficial informando que a morte de Pedro estaria sob investigação por possível relação com Elevidys e processo regulatório emergencial visando avaliar a causa mortis, exigência de prontuários, exames etc. e até mesmo eventual suspensão cautelar de distribuição do tratamento, se necessário. > A agência, que aprovou o Elevidys sob condição de vigilância ativa, precisa agora mostrar que acompanha o caso, sobretudo quando o desfecho é fatal. ## O quadro normativo ignorado A [RDC nº 406/2020](https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/fiscalizacao-e-monitoramento/farmacovigilancia/perguntas-e-respostas_rdc-406-e-in-63_2020-2.pdf) obriga o registro de qualquer suspeita de evento adverso grave — como óbito — em até 15 dias corridos, apenas com suspeita, sem necessidade de confirmação. Isso supostamente teria sido feito pela Roche (ver PDF ao final do post), que detém os direitos comerciais de Elevidys fora dos EUA. Mas o protocolo exige que a Anvisa solicite investigação de dados clínicos, laboratórios e laudos necroscópicos, avalie a causalidade de acordo com o padrão OMS/UMC e solicite medidas de mitigação (bulas, alertas, restrições). O UMC é o Centro Colaborador da OMS para o Monitoramento Internacional de Medicamentos. Foi o que fez a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) — exigiu *black-box warning*, paralisação de envios e suspensão de ensaios relacionados — motivada pelas três mortes.[ ](https://portugues.medscape.com/verartigo/6512518?utm_source=chatgpt.com) No Brasil, absolutamente nada foi comunicado. Trata-se de um precedente perigoso: se o monitoramento não mobiliza a agência diante de um óbito, para que serve o sistema? ## Elevidys e os sinais internacionais A elevação do risco ficou clara ainda em 2025: - Em março, um adolescente morreu por falência hepática após o Elevidys[ ](https://portugues.medscape.com/verartigo/6512518?utm_source=chatgpt.com). - Em junho, segundo caso similar foi confirmado[ ](https://www.marketwatch.com/story/sarepta-therapeutics-stock-falls-after-dmm-patient-dies-of-liver-failure-1ba83398?utm_source=chatgpt.com). - Em julho, a terceira morte envolveu outra terapia gênica, mas com o mesmo vetor. ## O caso Pedro: o que já se sabe (e o que precisa ser tornado público) - ✔️ Ele recebeu Elevidys em 2024, dentro dos critérios aprovados pela Anvisa (4–7 anos, capacidade de andar, mutação genética confirmada). - ⚠️ Morreu três meses depois, após infecção por influenza, segundo a imprensa independente. - ❌ Não há laudo necroscópico público — nem confirmação ou negação de relação com terapia genética. - ❌ Sem posição oficial da Anvisa: nenhuma nota identificando o caso como evento adverso grave. Mesmo que a investigação conclua “sem relação”, isso só pode ser aceito se houver processo investigativo transparente e independente. ## O precedente perigoso O silêncio institucional normaliza a não intervenção (a popular ‘vista grossa’), permitindo que eventos adversos graves permaneçam sem investigação mesmo dentro dos critérios aprovados e favorece a desinformação, criando clima de incerteza entre famílias, médicos e pesquisadores. A agência, que aprovou o Elevidys sob condição de vigilância ativa, precisa agora mostrar que acompanha o caso, sobretudo quando o desfecho é fatal. ## O que deve ser feito — e ainda pode ser A Anvisa pode — e deve — tomar as seguintes medidas imediatas: - Abrir procedimento técnico formal requerendo prontuários, laudos, exames e dados clínicos. - Emitir nota oficial informando que o óbito de Pedro está sob investigação por suspeita de evento adverso grave. - Ação ativa no VigiMed: coletar outras notificações semelhantes no país. - Revisar bula do Elevidys para incorporar alerta de hepatotoxicidade, seguindo padrão [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). - Comunicar médicos e centros de referência via alerta técnico para monitorar sinais hepáticos. - Estabelecer rede sentinela nacional, com centros de doenças raras acompanhando o pós-terapia gênica. - Transparência pública: divulgar conclusões, lições aprendidas e manter a população informada. Pedro Henrique foi tratado com Elevidys — dentro das regras da Anvisa — e morreu. Três mortes fatais por hepatotoxicidade já ocorreram em terapia gênica com vetor AAVrh74. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) reagiu com urgência; a Roche afirma ter feito sua parte, a Anvisa, até agora, silenciou. **O silêncio mata. A omissão contraria normas, põe em risco futuros usuários e enfraquece a credibilidade da regulação sanitária.** A Anvisa ainda pode — e deve — agir com transparência, rigor e responsabilidade. Essa é a única forma de honrar a confiança social e proteger a saúde pública de verdade. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Elevidys: FDA libera novamente para pacientes com DMD que ainda andam](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-fda-libera-novamente-para-pacientes-com-dmd-que-ainda-andam/) **Published:** julho 29, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** FDA libera uso de Elevidys para pacientes com DMD e capacidade de andar após descartar ligação com morte; suspensão continua para casos mais graves. **Content:** 🧬 A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) concluiu que [a morte recente de uma criança brasileira](https://saocarlosemrede.com.br/pedro-henrique-aparecido-garcia-8-anos-07-06/) não foi causada pela terapia gênica Elevidys e recomenda retomar seu uso para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) com capacidade de andar . - **Por que isso importa:** A decisão libera o tratamento para uma parte significativa dos pacientes, enquanto mantém a cautela com os casos mais graves. A DMD é uma doença rara e devastadora, e cada opção terapêutica faz diferença. 🧠 **O que está acontecendo:** A Elevidys estava sob suspensão voluntária após mortes em ensaios clínicos. - A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) concluiu que a morte de um menino brasileiro de oito anos não foi causada pela terapia. - A suspensão continua para pacientes sem capacidade de andar após duas outras mortes. 🔍 **Nas Entrelinhas:** A agência está tentando equilibrar segurança com acesso urgente. - A pressão da comunidade de pacientes pesou na decisão. - A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) destaca que continuará ouvindo as famílias afetadas. 🖼️ **O quadro geral:** A liberação parcial mostra a tendência da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) de manter diálogo aberto com pacientes e agir rápido diante de evidências. A farmacovigilância continua em foco para populações de maior risco. 💭 **Nossa opinião:** A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) age com pragmatismo, mas a segurança de pacientes sem capacidade de andar continua pendente de respostas claras. --- Fonte: [FDA Recommends Removal of Voluntary Hold for Elevidys for Ambulatory Patients](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-recommends-removal-voluntary-hold-elevidys-ambulatory-patients) / [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) News Release **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Elevidys na Neurology: "A ética e a toxicidade financeira da esperança exuberante"](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-na-neurology-a-etica-e-a-toxicidade-financeira-da-esperanca-exuberante/) **Published:** julho 8, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Terapia genética para DMD gera debate: eficácia limitada, riscos graves, custo de US\$ 3,2 milhões e aprovação polêmica baseada em esperança, não em evidência. **Content:** Abaixo reproduzimos integralmente editorial publicado na prestigiada revista *Neurology*, onde problemas relacionados à autorização pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) do Elevidys nos EUA são apontados. A revista *Neurology* é uma publicação de referência no campo da neurologia, conhecida por divulgar pesquisas inovadoras e relevantes para a prática clínica. Ela desempenha um papel crucial no avanço do conhecimento sobre doenças neurológicas e no aprimoramento do cuidado aos pacientes. **O que é um editorial?** Ao ler um editorial em uma revista científica como a *Neurology*, entenda-o como uma análise especializada assinada, que visa fomentar discussões qualificadas na comunidade acadêmica e clínica da neurologia ## Principais destaques do editorial - “A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) causa fraqueza muscular progressiva e disfunção cardíaca, com expectativa média de vida de 28 anos.” - “Como a DMD é causada por uma perda de função, a terapia de reposição gênica é, teoricamente, uma opção atraente.” - “Vetores virais disponíveis atualmente conseguem carregar apenas genes de até 4,2 kb — bem abaixo dos 14 kb necessários.” - “Ainda não se sabe qual é a quantidade mínima necessária para um efeito terapêutico significativo.” - “Nenhum dos ensaios clínicos avaliados demonstrou eficácia no desfecho primário.” - “Foi recentemente divulgado que um adolescente de 16 anos \[…\] morreu por insuficiência hepática.” - “Pfizer \[…\] interrompeu o desenvolvimento de uma terapia semelhante \[…\] duas mortes em seus ensaios clínicos.” - “O comitê de revisão da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) \[…\] posicionou-se contra a aprovação; essa recomendação, porém, foi ignorada.” - “O custo exorbitante de uma terapia que não se mostrou transformadora (US$ 3,2 milhões).” - “Pacientes que recebem uma terapia baseada em vetor adeno-associado (AAV) não poderão se beneficiar de futuras terapias que usem o mesmo vetor.” - “A reiterada decisão de um alto funcionário da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) de ignorar as recomendações \[…\] também é motivo de preocupação.” - “As falhas do caminho de aprovação acelerada vão além da dependência em marcadores substitutivos mal validados.” - “Embora o impacto clínico definitivo \[…\] ainda não esteja claro, \[…\] pode ser caracterizado como um caso de ‘esperança exuberante’.” - “A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) se baseou amplamente na esperança ao longo do processo.” Quando deveria basear-se em Ciência. > **Um blog é tão bom quanto as verdades que ele diz** ## O editorial da ‘Neurology’ **A. Gordon Smith** Durante décadas, neurologistas têm se apoiado em uma esperança aspiracional ao tratar pacientes com doenças raras e genéticas. Até 10 ou 15 anos atrás, essa esperança baseava-se quase exclusivamente em avanços no entendimento dos mecanismos das doenças, especialmente na identificação de variantes patogênicas específicas. Ainda assim, por mais otimista que se fosse, a probabilidade de que uma terapia transformadora fosse aprovada a tempo de beneficiar um paciente em particular era praticamente nula. Hoje, no entanto, já existem diversas terapias moleculares transformadoras, como aquelas para atrofia muscular espinhal e para a esclerose lateral amiotrófica relacionada à superóxido dismutase-1. Para muitas condições, a esperança atual é mais realista do que aspiracional. A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é a forma mais comum de distrofia muscular, com incidência de 1 a cada 3 mil a 5 mil nascimentos de meninos. A DMD causa fraqueza muscular progressiva e disfunção cardíaca, com expectativa média de vida de 28 anos. A condição resulta da deleção do gene da distrofina, o maior do genoma humano.(1) Como a DMD é causada por uma perda de função, **a terapia de reposição gênica é, teoricamente, uma opção atraente**. No entanto, **os vetores virais disponíveis atualmente conseguem carregar apenas genes de até 4,2 kb — bem abaixo dos 14 kb necessários para a distrofina de comprimento total**. Por isso, os esforços atuais em terapia gênica têm se concentrado em construções genéticas truncadas que contêm regiões codificadoras cruciais do gene — as chamadas “microdistrofinas”. **A promessa dessas terapias apoia-se em dados pré-clínicos e em observações clínicas de pacientes com fenótipos leves, apesar da ausência de quase 50% da distrofina.** No entanto, **ainda não se sabe qual é a quantidade mínima necessária para um efeito terapêutico significativo.**(2) Nesta edição da Neurology®, Oskoui e colaboradores (3) apresentam uma excelente revisão da série “Evidência em Foco” sobre a eficácia e a segurança da primeira terapia gênica com microdistrofina aprovada pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para DMD: o delandistrogene moxeparvovec (nome comercial: Elevidys®). **Nenhum dos ensaios clínicos avaliados demonstrou eficácia no desfecho primário, embora tenham sido observadas pequenas melhoras não significativas em desfechos secundários.** Houve expressão detectável de microdistrofina em biópsias musculares. Por exemplo, no ensaio de fase 3 EMBARK, após 60 meses de tratamento, observou-se uma média de 19,10% de expressão em comparação com o valor basal. **Apesar da boa tolerabilidade geral nos estudos, foi recentemente divulgado que um adolescente de 16 anos tratado com delandistrogene moxeparvovec morreu por insuficiência hepática — um efeito adverso reconhecido das terapias gênicas baseadas em adenovírus**. Até o momento, cerca de 800 pacientes já foram tratados, segundo a Sarepta Therapeutics. (4) Esse fato se soma à **decisão da Pfizer de interromper o desenvolvimento de uma terapia semelhante devido à ausência de resposta clínica e à ocorrência de duas mortes em seus ensaios clínicos.**(5) Em junho de 2023, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) concedeu aprovação acelerada para o delandistrogene moxeparvovec em pacientes ambulatoriais de quatro a cinco anos, com base na expressão da microdistrofina e em análises de subgrupos de um estudo de fase II (nível de evidência III). **O comitê de revisão da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) considerou que não havia evidência suficiente de que a expressão da microdistrofina fosse um desfecho substitutivo validado e recomendou sua não-aprovação; essa negativa de recomendação**, **porém, foi ignorada pelo diretor do Centro para Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER)**. Em junho de 2024, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) concedeu aprovação total para meninos deambuladores e aprovação acelerada para meninos não deambuladores de quatro anos, com base nos dados dos ensaios EMBARK (fase 3) e ENDEAVOR (fase 1b). **Novamente, o diretor do CBER contrariou a recomendação do comitê de revisão da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/).** **Essas aprovações levantam questões éticas importantes: a ausência de resposta clínica relevante; a dependência de um marcador substitutivo sem validação como preditor confiável de eficácia terapêutica; e o custo exorbitante de uma terapia que não se mostrou transformadora (US$ 3,2 milhões, cerca de 17 milhões de reais)**. **Esse valor representa um risco para os sistemas de saúde** e impõe às famílias a possibilidade de toxicidade financeira e desigualdade no acesso ao tratamento. Há também um **[custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/): pacientes que recebem uma terapia baseada em vetor adeno-associado (AAV) não poderão se beneficiar de futuras terapias que usem o mesmo vetor. Isso é relevante, já que pesquisas estão em andamento para viabilizar a expressão de distrofina em versões maiores, as chamadas “midi-distrofinas”.**(6) **A reiterada decisão de um alto funcionário da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) de ignorar as recomendações de painéis consultivos e especialistas internos também é motivo de preocupação. As falhas do caminho de aprovação acelerada vão além da dependência em marcadores substitutivos mal validados; incluem ainda o frequente descumprimento das exigências de realização de estudos de acompanhamento por parte das empresas**.(7) Em 1996, Alan Greenspan, então presidente do Federal Reserve dos EUA \[o equivalente ao Banco Central do Brasil\], usou o termo “**exuberância irracional**” para descrever a supervalorização infundada de investimentos em empresas de internet, o que resultou na bolha das pontocom. Assim como era certo em 1996 que a internet transformaria o acesso à informação, também é certo hoje que terapias moleculares para doenças neuromusculares raras já mudaram o cenário clínico e que há potencial real para tratamentos transformadores da DMD — por exemplo, aqueles que prolonguem a capacidade de deambulação até a terceira década de vida ou mais. **Embora o impacto clínico definitivo do delandistrogene moxeparvovec ainda não esteja claro, o caminho que levou à sua aprovação — baseado em um sinal de biomarcador não validado, sem benefício clínico evidente, e contra a orientação de especialistas regulatórios — pode ser caracterizado como um caso de “esperança exuberante”.** Só o tempo dirá se essa esperança foi justificada. Mas, **considerando o impacto clínico modesto, a fragilidade das evidências quanto à validade preditiva da microdistrofina, o preço que não atende aos critérios de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e as preocupações de segurança, parece evidente que a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) se baseou amplamente na esperança ao longo do processo.** Enquanto aguardamos (e defendemos) reformas no processo de aprovação da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e políticas mais ativas de mitigação da toxicidade financeira, **a revisão de Oskoui e colaboradores fornece aos neurologistas um guia importante para abordar discussões complexas com pacientes com DMD e suas famílias**. ## Referências 1\. Lee BH. The dystrophinopathies. Continuum (Minneap Minn). 2022;28(6): 1678-1697. doi:10.1212/CON.0000000000001208 2\. England SB, Nicholson LV, Johnson MA, et al. Very mild muscular dystrophy associated with the deletion of 46% of dystrophin. Nature. 1990;343(6254):180-182. doi: 10.1038/343180a0 3\. Oskoui M, Caller TA, Parsons JA, et al. Delandistrogene moxeparvovec gene therapy in individuals with Duchenne muscular dystrophy: Evidence in focus: report of the AAN guidelines subcommittee. Neurology. 2025;104(11):e213604. doi:10.1212/ WNL.0000000000213604 4\. Mast J. Teenager who received Elevidys, Sarepta’s Duchenne gene therapie, dies. Stat News. 2025. https://www.statnews.com/2025/03/18/elevidys-sarepta-duchennedeath/ 5\. Mast J, Feurstein A. Perplexing results from Duchenne muscular dystrophy trial raise questions about gene therapies. Stat News. 2024. https://www.statnews.com/2024/10/21/duchenne-muscular-dystrophy-gene-therapy-pfizer-sarepta/ 6\. Tasfaout H, Halbert CL, McMillen TS, et al. Split interin-mediated protein transsplicing to express large dystrophins. Nature. 2024;632(8023):192-200. doi:10.1038/s41586-024-07710-8 7\. Liu ITT, Kesselheim AS, Cliff ERS. Clinical benefit and regulatory outcomes of cancer drugs receiving accelerated approval. JAMA. 2024;331(17):1471-1479. doi:10.1001/jama.2024.2396 --- **Financiamento do estudo**: Nenhum financiamento direcionado foi declarado. **Divulgação**: O autor declara não possuir conflitos de interesse relevantes. Para divulgações completas, acesse Neurology.org/N. **Histórico de publicação**: Recebido em 24 de março de 2025. Aceito em 7 de abril de 2025. Publicado em 10 de junho de 2025. Título original: Microdystrophin Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: The Ethics and Financial Toxicity of Exuberant Hope. Neurology | Volume 104, Número 11 | 10 Junho, 2025 --- **Nota da Redação**: De acordo com a Seção 107 da Lei de Direitos Autorais de 1976, dos EUA, é permitido o “uso justo” (fair use) de obras de terceiros para fins como crítica, comentário, reportagem jornalística, ensino, bolsa de estudos e pesquisa. O uso justo é aquele permitido pela lei de direitos autorais que, de outra forma, poderia ser considerado infrator. O uso sem fins lucrativos, educacional ou pessoal inclina a balança a favor do uso justo. Por esta razão, estamos reproduzindo aqui editorial da Neurology, por entender que o tema é de interesse público e este blog não tem finalidades comerciais. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos Científicos em Destaque --- ### [Elevidys, a morte de Pedro e Anvisa: o que a lei determina?](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-a-morte-de-pedro-e-anvisa-o-que-a-lei-determina/) **Published:** julho 24, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Anvisa investiga efeitos adversos graves com base na RDC 406/2020, exigindo notificação em 15 dias e podendo impor ações regulatórias para proteger a saúde. **Content:** Pedro Henrique Garcia tinha sete anos, era de São Carlos (SP) e vivia com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Em 2024, sua família mobilizou uma rede de solidariedade para financiar o acesso a uma terapia gênica, àquela altura, experimental: o Elevidys, produto de altíssimo custo, autorizado pela Anvisa em caráter excepcional para crianças com até sete anos de idade e que ainda fossem capazes de andar. Pedro se encaixava nesses critérios, recebeu a terapia e [morreu três meses depois](https://academiadepacientes.com.br/a-breve-esperanca-de-pedro-menino-de-sao-carlos-recebe-terapia-de-r-17-milhoes-mas-morre-tres-meses-depois/). No entanto, este caso não foi mencionado em nenhuma nota pública da Anvisa. A única manifestação oficial da entidade se deu em 17 de junho de 2025 e referia-se apenas aos dois óbitos ocorridos nos Estados Unidos, ambos em pacientes sem capacidade de andar. Mas o que a lei determina em casos como este? Qual o papel da Anvisa? Cabe à Anvisa, em caso de suspeitas de efeitos adversos graves, orientar, monitorar e regulamentar as notificações desses eventos. Conforme estabelecido pela RDC nº 406/2020, os detentores de registro de medicamentos devem notificar à agência, em até 15 dias corridos, todos os eventos adversos graves — incluindo mortes, riscos de morte, hospitalizações, incapacidades, anomalias congênitas ou outros eventos clinicamente significativos. A partir dessas notificações, a Anvisa realiza a análise e acompanhamento desses eventos, podendo solicitar informações adicionais, avaliar o relacionamento causal entre o óbito e a terapia e determinar a necessidade de ações regulatórias, como advertências, restrições ou retirada do produto do mercado. Além disso, a autoridade sanitária também participa de investigações mais aprofundadas quando há sinais de risco elevado ou emergente, apoiando a avaliação do benefício versus risco dos medicamentos em uso. A Anvisa funciona (ou deveria funcionar) como órgão regulador, fiscalizador e responsável por garantir a segurança dos medicamentos, agindo rapidamente em situações de suspeita de efeitos adversos graves, com o objetivo de proteger a saúde pública. Nos casos de suspeita de efeitos adversos graves, os procedimentos da Anvisa e do laboratório envolvem etapas específicas de notificação, investigação e ação, conforme estabelecido pela RDC nº 406/2020 e IN nº 63/2020. ## Procedimentos da ANVISA 1. Recebimento e análise inicial: A Anvisa monitorará as notificações recebidas por meio do sistema eletrônico de farmacovigilância (VigiMed). Quando ocorrer a notificação de um evento adverso grave, em até 72 horas, a agência pode solicitar informações adicionais ou realizar ações de investigação suplementares. 2. Investigação e avaliação: A agência avaliará as informações para determinar a relação de causalidade, o nível de risco, a necessidade de ações regulatórias ou de comunicação pública. Atua na análise de dados epidemiológicos, estudos complementares e consulta a especialistas, se necessário. 3. Ações regulatórias : Com base na avaliação, a Anvisa pode recomendar modificações nas bula, advertências adicionais, restrições de uso ou até a suspensão temporária ou definitiva do medicamento, se constatado risco relevante à saúde pública. 4. Comunicação e fiscalização: A agência comunica as medidas tomadas às empresas, profissionais de saúde e ao público, além de fiscalizar o cumprimento das recomendações e monitorar a implementação das ações. ## Procedimentos do laboratório/detentor de registro: 1. Notificação obrigatória: Assim que detectar ou receber a suspeita de evento adverso grave, o laboratório deve registrar e submeter a notificação eletrônica à Anvisa no prazo máximo de 15 dias, conforme previsto no art. 30, RDC nº 406/2020. 2. Fornecimento de informações complementares: Caso a notificação não contenha todas as informações necessárias, o laboratório deve fornecer dados adicionais solicitados pela Anvisa em tempo hábil, incluindo detalhes do paciente, condições clínicas, testes laboratoriais e outros elementos que auxiliem na avaliação do evento. 3. Monitoramento e análise interna: Internamente, o laboratório deve revisar, investigar e documentar o evento, avaliando a relação causal, fatores contribuidores e qualquer modificação na relação benefício-risco do produto. 4. Ações corretivas e preventivas: Se for confirmada a relação de causalidade ou risco aumentado, o laboratório deve implementar ações, como alterações na bula, campanhas de alerta, treinamento de profissionais ou retirada temporária do mercado, conforme orientação da Anvisa. 5. Registro e armazenamento: As notificações e investigações relacionadas devem ser sistematicamente armazenadas, rastreáveis e mantidas por pelo menos 20 anos, de modo a permitir auditoria ou futura investigação. A colaboração entre a Anvisa e os laboratórios é fundamental para a rápida identificação, análise e contenção de riscos relacionados a efeitos adversos graves, garantindo a segurança dos medicamentos e a proteção da saúde pública. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Discrepâncias entre Anvisa e Conitec expõem fragilidades na regulação de terapias gênicas para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/discrepancias-entre-anvisa-e-conitec-expoem-fragilidades-na-regulacao-de-terapias-genicas-para-doencas-raras/) **Published:** julho 10, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Diferenças entre Anvisa e Conitec revelam falhas técnicas e critérios divergentes na avaliação de terapias gênicas para doenças raras no Brasil. **Content:** O debate em torno do delandistrogeno moxeparvoveque, nome técnico do medicamento Elevidys®, aprovado condicionalmente pela Anvisa em março de 2025 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), expôe divergências estruturais entre os processos de regulação sanitária e de avaliação de tecnologias em saúde (ATS). Enquanto a Anvisa autorizou a entrada do produto no mercado brasileiro sob exigência de monitoramento pós-comercialização, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) recomendou sua não incorporação no Sistema Único de Saúde (SUS). A divergência, embora baseada em critérios técnicos distintos, tem implicações diretas para pacientes, profissionais de saúde, gestores e formuladores de políticas públicas. ## Eficácia: desfechos substitutos versus impacto clínico A Anvisa baseou sua decisão nos resultados de estudos que mostraram aumento da expressão da proteína microdistrofina — um marcador substituto que, em tese, representaria um avanço terapêutico — e uma discreta melhora no tempo necessário para o paciente se levantar do chão. Para a agência reguladora, esses achados, aliados à ausência de alternativas eficazes, foram suficientes para justificar a aprovação condicional do Elevidys® no país. Já a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) foi mais cautelosa. Com base na metodologia GRADE, que avalia a qualidade das evidências, classificou como “moderada” a certeza do desfecho relacionado ao tempo de levantar-se do chão, mas destacou que a melhora observada foi de baixa magnitude (redução de apenas 0,64 segundos). Os demais desfechos motores, como a Escala North Star e o tempo de caminhada, apresentaram certeza “baixa” ou “muito baixa” e não mostraram diferenças estatisticamente significativas entre os grupos. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) também reformulou a pergunta clínica estruturada (PICOT) originalmente apresentada pela empresa solicitante, a Roche, a fim de alinhar os critérios de julgamento aos parâmetros do SUS. O principal ponto de atrito entre as instituições está na aceitação — ou não — do aumento da microdistrofina como prova de eficácia clínica relevante. A Anvisa aceita esse desfecho substituto; a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), não. ## Segurança: dados limitados e preocupações com subgrupos Outra divergência importante se deu no campo da segurança. A Anvisa classificou os efeitos adversos como “esperados e manejáveis” dentro do perfil da classe terapêutica, destacando que não houve novos sinais de toxicidade. Já a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) alertou que os dados dos ensaios clínicos mostraram um aumento estatisticamente significativo na ocorrência de eventos adversos graves (risco relativo de 2,40) no grupo tratado, inclusive com relatos de miosite imunomediada — uma condição grave — em pacientes com variantes genéticas específicas (deleções entre os éxons 1 e 17). Embora ambas as instituições reconheçam a necessidade de monitoramento, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) pondera que os dados disponíveis não são suficientes para garantir a segurança do medicamento na população mais ampla, especialmente devido à limitação da representatividade genotípica nos estudos clínicos. ## Durabilidade dos efeitos e extrapolação dos resultados A Anvisa interpretou como promissora a durabilidade dos efeitos, citando a persistência da expressão da microdistrofina em dados de seguimento. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), por sua vez, apontou que apenas quatro pacientes foram acompanhados por até cinco anos, o que inviabiliza conclusões sobre a manutenção dos benefícios em médio e longo prazos. Além disso, a comissão advertiu que os estudos clínicos incluíram majoritariamente pacientes com mutações nos éxons 18 a 79 do gene DMD, o que limita a aplicabilidade dos achados a outros subgrupos da doença. A empresa excluiu apenas pacientes com deleções nos éxons 8 e 9 da proposta de incorporação, mas sem respaldo suficiente para garantir a segurança nos demais casos. ## Custo-efetividade: promessas sem validação O modelo econômico apresentado pela Roche estimou um ganho de 6,52 anos de vida e 5,37 anos de vida ajustados por qualidade (AVAQ) em relação ao tratamento padrão, com um horizonte de 70 anos. No entanto, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) questionou a validade dos pressupostos adotados, especialmente a duração dos efeitos da terapia, a qualidade de vida projetada e as probabilidades de transição entre estados de saúde. Apesar de metodologicamente alinhado às diretrizes, o modelo foi considerado de “alta incerteza” pelos avaliadores. Além disso, o impacto orçamentário estimado para cinco anos foi de R$ 9,3 bilhões, para um universo estimado de pouco mais de quatro mil pacientes — valor considerado insustentável diante da incerteza sobre o real benefício da terapia. ### Consequências sociais e éticas Essa desarticulação entre Anvisa e [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) coloca o país diante de um dilema. A autorização de comercialização de um produto que não será incorporado ao SUS gera um paradoxo: pacientes enxergam a existência de um tratamento aprovado, mas inacessível; o sistema público se vê pressionado por decisões judiciais; e os gestores enfrentam o desafio de alocar recursos escassos sem garantia de retorno clínico. Mais do que uma disputa técnica, a divergência entre Anvisa e [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sinaliza a urgência de harmonizar critérios entre regulação sanitária e ATS — sem abrir mão do rigor científico. É preciso investir em modelos de avaliação adaptativos, mas robustos, especialmente quando se trata de tecnologias emergentes e de alto custo. Num contexto de doenças raras e expectativas exacerbadas, decisões apressadas podem custar caro — não só financeiramente, mas em confiança institucional e na vida real dos pacientes. Uma regulação moderna precisa ser tanto sensível ao sofrimento quanto imune a pressões indevidas. Entre esperança e evidência, é preciso encontrar o ponto de equilíbrio. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* Imagem gerada por AI **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Chefe da FDA cai após pressão política sobre terapias gênicas](https://academiadepacientes.com.br/chefe-da-fda-cai-apos-pressao-politica-sobre-terapias-genicas/) **Published:** julho 30, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Chefe da FDA renuncia após ataques políticos por vetos a terapias gênicas; caso expõe fragilidade da regulação frente a pressões externas. **Content:** ⚠️ Vinay Prasad pediu demissão após campanha de difamação liderada pela influenciadora Laura Loomer, comentarista da extrema-direita, e pressões de aliados de empresas farmacêuticas. - **Por que isso importa:** A saída de Prasad escancara a vulnerabilidade da regulação sanitária a pressões políticas e empresariais, especialmente em um cenário polarizado e com interesses comerciais bilionários. 🧠 **O que está acontecendo:** Prasad vetou novos remédios para doenças raras e restringiu o uso da terapia gênica Elevidys após mortes por efeitos colaterais. - Laura Loomer expôs posts antigos dele com críticas a Trump e apoio a Bernie Sanders. - Rick Santorum, ligado à Sarepta, fez lobby direto com a Casa Branca. 🔍 **Nas Entrelinhas:** Apesar de ser defendido por Robert F. Kennedy Jr. e pelo comissário da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), Marty Makary, Prasad virou alvo por contrariar interesses políticos e corporativos. - Já havia ganho apoio da direita ao criticar máscaras e vacinas durante a pandemia. - Mudou de posição sobre a suspensão da Elevidys para crianças que ainda conseguem andar. 🖼️ **O quadro geral:** A renúncia sinaliza que decisões técnicas da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) seguem vulneráveis a campanhas de mídia e influência política, mesmo em casos envolvendo riscos à vida. 💭 **Nossa opinião:** Quando a política se impõe sobre a ciência, quem perde é o paciente. --- Fonte: [Top F.D.A. Official Resigns Under Pressure](http://Top%20F.D.A.%20Official%20Resigns%20Under%20Pressure) / New York Times **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Anvisa suspende Elevidys após mortes por insuficiência hepática nos EUA](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-suspende-elevidys-apos-mortes-por-insuficiencia-hepatica-nos-eua/) **Published:** julho 24, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Anvisa suspende temporariamente o Elevidys após mortes por insuficiência hepática nos EUA; medida visa garantir segurança em terapia gênica para DMD. **Content:** ⚠️ A Anvisa decidiu suspender temporariamente o uso do Elevidys®, terapia gênica para DMD, após três mortes por insuficiência hepática nos EUA ligadas ao mesmo vetor viral usado no produto. - **Por que isso importa:** Trata-se de uma terapia genética inédita e caríssima, aplicada a crianças com doença rara grave. A suspensão preventiva expõe os riscos ainda pouco compreendidos de tecnologias vetoriais AAV em organismos vulneráveis. 🧠 **O que está acontecendo:** A Anvisa seguiu decisão da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e suspendeu o uso do Elevidys® até que os riscos hepáticos sejam melhor compreendidos. - A suspensão atinge importação, comercialização e distribuição, mesmo sem mortes no Brasil ([há controvérsias](https://academiadepacientes.com.br/o-silencio-da-anvisa-e-a-morte-de-pedro-henrique-falta-de-transparencia-e-risco-sanitario/)) . - A Roche, detentora do registro no país, concordou com a medida e suspendeu voluntariamente a oferta local. 🔍 **Nas Entrelinhas:** As mortes ocorreram fora das indicações aprovadas pela Anvisa — mas usaram o mesmo vetor viral. - Mesmo fora do escopo regulatório brasileiro, a hepatotoxicidade grave levanta dúvida sobre a segurança geral da tecnologia. - A bula brasileira já alertava para risco hepático e exigia monitoramento intensivo. 🏃 **Resumindo:** A Anvisa age com cautela diante de dados novos sobre segurança da terapia gênica. - No Brasil, só 10 crianças tratadas até agora; três eventos adversos foram notificados, sendo dois leves e um óbito sem nexo causal confirmado. - A medida visa revisar o plano de risco e garantir que o benefício continue superando os perigos. 🖼️ **O quadro geral:** A decisão da Anvisa reflete uma postura proativa diante de tecnologias emergentes e de alto risco, como terapias gênicas com vetor AAV. A suspensão é temporária e pode ser revertida após análise de novos dados e revisão do gerenciamento de risco. 💭 **Nossa opinião:** Reguladores precisam agir rapidamente quando terapias promissoras revelam sinais de risco sistêmico – mesmo que ainda não haja oficialmente mortes locais. [Claudio C.](https://br.linkedin.com/in/cordovil/pt?trk=profile-badge) --- Fonte: [Anvisa suspende o uso do medicamento de terapia avançada ELEVIDYS® (delandistrogeno moxeparvoveque)](https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2025/anvisa-suspende-o-uso-do-medicamento-de-terapia-avancada-elevidys-r-delandistrogeno-moxeparvoveque) / ANVISA **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Terapia gênica para Duchenne aprovada pela FDA gera debate sobre eficácia limitada e alto custo](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-para-duchenne-aprovada-pela-fda-gera-debate-sobre-eficacia-limitada-e-alto-custo/) **Published:** junho 12, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Revisão científica mostra que Elevidys eleva distrofina, mas melhora motora ainda é modesta na Distrofia Muscular de Duchenne; riscos e ensaios futuros em pauta. **Content:** A terapia gênica delandistrogene moxeparvovec, conhecida comercialmente como Elevidys, aprovada pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para distrofia muscular de Duchenne (DMD), enfrenta forte controvérsia científica e regulatória, [segundo avaliação detalhada da Academia Americana de Neurologia (AAN)](https://www.neurology.org/doi/full/10.1212/WNL.0000000000213604). O tratamento, apesar de já liberado nos Estados Unidos, apresentou resultados clínicos inconclusivos e suscitou questões significativas sobre segurança e custo. Os ensaios clínicos revisados, que totalizaram 134 pacientes predominantemente ambulantes (que caminhavam), com idades entre 4 e 8 anos, tiveram resultados decepcionantes. Os dois principais estudos (Classe I), considerados de alta qualidade metodológica, falharam em demonstrar melhora estatisticamente significativa na Avaliação Ambulatória North Star (NSAA), o desfecho primário definido pelos pesquisadores para medir eficácia clínica. Por outro lado, alguns resultados secundários, incluindo melhoras modestas em velocidade na caminhada de 10 metros e redução no tempo para levantar-se do chão, foram observados no grupo tratado. No entanto, devem ser interpretados com cautela devido ao uso concomitante de altas doses de corticosteroides, que por si só já são conhecidos por produzir benefícios motores significativos em pacientes com DMD. Os ensaios identificaram também efeitos adversos notáveis, como miocardite, hepatotoxicidade, trombocitopenia e episódios frequentes de vômitos, além de um caso fatal de insuficiência hepática aguda registrado fora dos ensaios clínicos. A decisão regulatória da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) também gerou críticas intensas. Inicialmente aprovada de forma acelerada em 2023 apenas para crianças ambulantes de 4 a 5 anos, a terapia teve sua indicação ampliada em 2024 para pacientes não ambulantes acima de 4 anos, após uma decisão controversa do diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER), Peter Marks. Essa decisão contrariou diretamente as recomendações internas dos comitês técnicos da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), que consideraram insuficientes as evidências clínicas disponíveis. Do ponto de vista econômico, o custo elevado de aproximadamente 3,2 milhões de dólares por infusão é alvo de críticas severas. O Instituto de Avaliação Clínica e Econômica (ICER) declarou explicitamente que o preço do tratamento é excessivamente alto para uma terapia que falhou consistentemente em atingir seus objetivos primários de eficácia, não sendo sequer curativa. Diante deste cenário, especialistas reforçam a necessidade urgente de monitoramento rigoroso dos pacientes, desenvolvimento de infraestrutura clínica adequada, além de novos estudos para avaliar eficácia em longo prazo e definir melhor o momento ideal para intervenção terapêutica. Novas tecnologias, como dispositivos vestíveis para monitoramento contínuo, também são consideradas essenciais para uma avaliação mais precisa e abrangente dos resultados reais da terapia. --- Fonte: [Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy: Evidence in Focus](https://www.neurology.org/doi/full/10.1212/WNL.0000000000213604) / Neurology **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos Científicos em Destaque --- ### [📢 Você sabe o que é a tática NARVO?](https://academiadepacientes.com.br/📢-voce-sabe-o-que-e-a-tatica-narvo/) **Published:** junho 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Aprenda a identificar discursos manipuladores e evitar erros comuns de comunicação institucional. Conheça a tática NARVO, **Content:** **Um guia para reconhecer discursos manipuladores em momentos de crise institucional** Talvez você não saiba, mas sempre fui fascinado pelas nuances da comunicação — especialmente a institucional. Fake news, boatos, rumores, psicologia social… tudo isso aguça meus instintos investigativos desde sempre. Costumo dizer, parafraseando Terêncio, que nada do que é humano me é estranho. Isso porque toda a minha formação educacional e profissional se deu no campo dos Estudos da Comunicação, em seu amplo espectro. O que me converte em leitor arguto de corações, mentes e intencionalidades. Sou jornalista profissional, com passagens por grandes redações e prêmios como o José Reis de Jornalismo Científico, concedido pelo CNPq. Mestre e doutor em Comunicação e Cultura pela UFRJ, pós-doutor pela Fiocruz em Informação Científica e Tecnológica em Saúde. Concilio, assim, as vertentes práticas e teóricas da Comunicação com alguma proficiência. A comunicação institucional, por exemplo, é um campo que me acompanha desde os 26 anos, quando atuei como gerente de publicações em uma companhia de petróleo no ano da Constituinte, 1988. Ali mergulhei no fascinante mundo da gestão de crises reputacionais. Se você administra uma ONG ou mesmo um negócio, hoje vai aprender um pouco mais sobre o que **NÃO** fazer em termos comunicacionais com sua ONG, empresa ou associação de pacientes. Você certamente não quer parecer amador na lida com as questões comunicacionais. Tem-se notado que certas respostas institucionais a situações desconfortáveis seguem um padrão previsível — estudado por especialistas em comunicação, psicologia social e cultura organizacional. Trata-se da tática **NARVO**. ## 🧩 O que é a tática NARVO? O acrônimo **NARVO** (em inglês, DARVO) descreve um conjunto de manobras discursivas que costumam ser acionadas por indivíduos ou instituições quando se sentem colocados em posição delicada diante da opinião pública. NARVO foi originalmente concebido pela psicóloga e pesquisadora norte-americana Jennifer J. Freyd em 1997, em seus estudos sobre abuso interpessoal e dinâmica de poder, especialmente em contextos de abuso de confiança e violência de gênero. Jennifer descreveu esse padrão em um artigo sobre “violações do poder, cegueira adaptativa e teoria do trauma de traição”, destacando como essa estratégia serve para manipular a percepção pública e proteger o agressor de consequências sociais ou legais. --- Em outra dimensão analítica, atualmente, pululam na internet vídeos explicando a relação entre NARVO e a personalidade narcisista. Se tiver curiosidade, coloque estas palavras em sua busca no Google. Isto porque indivíduos com traços narcisistas ou transtorno de personalidade narcisista frequentemente utilizam a tática NARVO para evitar prestar contas de seus comportamentos abusivos no campo interpessoal. Ao serem confrontados, eles tendem a: - Negar qualquer irregularidade ou abuso. - Atacar a credibilidade, caráter ou motivos de quem os confronta. - Inverter os papéis, apresentando-se como vítimas e acusando o verdadeiro ofendido de ser o agressor. Esse padrão serve para proteger o ego do narcisista, manter sua autoimagem idealizada e preservar sua sensação de controle e superioridade. A estratégia é altamente eficaz para desviar a atenção de suas ações e minar a confiança da vítima em sua própria percepção dos fatos. --- Agora voltemos à aplicação de NARVO no campo da comunicação institucional. Em vez de ser uma abertura ao diálogo transparente, costuma seguir uma sequência de movimentos retóricos orientados ao redirecionamento da narrativa. Embora o conceito tenha surgido no contexto de relações interpessoais e abuso, como vimos mais acima, com o tempo, pesquisadores e profissionais passaram a identificar padrões semelhantes em comunicações institucionais e corporativas. Em situações de crise, denúncias internas ou escândalos, empresas ou representantes podem adotar estratégias semelhantes ao NARVO na tentativa de proteger a imagem da organização. Mas é claro que, nestes casos, a manobra acaba tendo o efeito contrário. ### ✅ Leitura clássica do NARVO: - **N – Negação** - **A – Ataque** - **R – Reversão da vítima e do ofensor.** ### 📚 Leitura expandida: - **N – Negação** - **A – Ataque** - **R – Reversão** - **V – Vitimização** - **O – Ofensa** Essa formulação permite compreender como certos discursos evitam lidar com a substância de temas delicados e, em vez disso, adotam uma postura reativa que desvia o foco da questão central. ## 🔍 Como esse padrão se manifesta? Essas são as principais etapas observadas: 1. **N**egação de fatos relevantes ou omissão de elementos fundamentais. 2. **A**taques simbólicos a terceiros, ainda que de forma sutil, buscando desacreditar vozes que tensionam o espaço público. 3. **R**eversão simbólica de papéis, em que alguém se posiciona como injustamente visado. 4. **V**itimização [retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/), com apelo à emoção coletiva. 5. **O**fensa disfarçada, que pode se apresentar por meio de ironias, sugestões ou tentativas de desqualificação indireta. ## 🧠 Por que isso é importante? Esse tipo de [retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/) tem sido observado em diferentes contextos públicos nos últimos anos, principalmente em situações marcadas por: - resistência à exposição de processos decisórios; - expectativas não cumpridas em ações de interesse social; - tentativas de recentrar o debate institucional em termos emocionais, e não substantivos. Ainda que apresentadas com aparência de equilíbrio e polidez, algumas manifestações públicas NARVO operam mais como **instrumentos de contenção narrativa** do que como convites à prestação de contas. ## 🛡️ Como identificar e reagir? Mesmo sem formação técnica, você pode reconhecer elementos da dinâmica NARVO no campo informacional. Fique atento a manifestações que: - desviam o foco de questões públicas legítimas e recentram o discurso em apelos emocionais; - adotam [retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/) de autopreservação simbólica sem prestar contas de maneira concreta; - respondem com indignação [retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/), em vez de dados verificáveis e esclarecimentos substantivos. Trata-se, frequentemente, de uma tentativa de converter tensões legítimas em disputas simbólicas de autoridade ou reputação. E, em democracias, isso merece atenção crítica. ## 🌱 Concluindo Este é um conteúdo formativo, voltado ao fortalecimento da leitura crítica de discursos públicos em ambientes marcados por tensões e disputas simbólicas. Ao reconhecer certos padrões de comunicação, ampliamos nossa capacidade de compreender o que está (ou não está) sendo dito — e por que isso importa. Em tempos de ruído e teatralidade, clareza e responsabilidade comunicacional são bens públicos — e precisam ser cultivados por todos. Hoje, você aprendeu como **NÃO** fazer comunicação institucional. Voltaremos ao fascinante mundo da psicologia social e da comunicação em breve. --- As publicações do blog *Academia de Pacientes* estão protegidas pelo **Art. 220 da Constituição Federal**, que garante a liberdade de expressão e de imprensa, vedando a censura. Este blog exerce atividade jornalística com base em princípios éticos, em defesa do interesse público e do direito à informação. O **STF reafirma que a liberdade de imprensa é cláusula pétrea** e pressuposto do regime democrático (ADPF 130/DF). Críticas e análises aqui veiculadas não visam ofender, mas promover o debate legítimo. O direito de resposta será sempre respeitado. Imagem gerada por Inteligencia Artificial **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Quando o silêncio vira ataque: Nota da Casa Hunter refere-se a fatos publicamente conhecidos deste 2023, divulgados pelo jornal 'A Tribuna'.](https://academiadepacientes.com.br/quando-o-silencio-vira-ataque-nota-da-casa-hunter-refere-se-a-fatos-publicamente-conhecidos-deste-2023-divulgados-pelo-jornal-a-tribuna/) **Published:** junho 6, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Em respeito ao direito de resposta e aos valores democráticos, blog publica nota da Casa Hunter após matéria que, inferimos, motivou sua emissão. **Content:** Embora não tenha sido formalmente solicitado, o blog *Academia de Pacientes* publica, por iniciativa própria, inspirado no sacrossanto[ direito de resposta](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2015-2018/2015/lei/l13188.htm), nota emitida pela Casa Hunter no dia 6 de junho de 2025. Fazemos isso por absoluta coerência com os valores democráticos que sempre orientaram nossa conduta: **respeito à liberdade de expressão, à crítica fundamentada e ao direito ao contraditório**. Acreditamos que a informação apropriada se fortalece quando acompanhada da transparência e do diálogo. Inferimos que o estopim de tal nota [seja matéria publicada neste blog na mesma data](https://academiadepacientes.com.br/promessa-rara-fraude-comum-hospital-para-raros-em-jales-apadrinhado-por-zambelli-foragida-nunca-saiu-do-papel/). Segue abaixo, **na íntegra**, a nota oficial da referida entidade. CARTA DE ESCLARECIMENTO AOS VERDADEIROS LUTADORES PELOS DIREITOS DAS PESSOAS COM DOENÇAS RARAS A Casa Hunter, organização reconhecida nacionalmente e internacionalmente por seu trabalho sério e transparente em prol dos pacientes com doenças raras, vem a público esclarecer e repudiar de forma veemente as alegações infundadas veiculadas recentemente por determinados meios de comunicação. Inicialmente, cabe afirmar categoricamente: não houve qualquer fraude. A Casa Hunter jamais foi, direta ou indiretamente, investigada ou envolvida em qualquer ato ilícito em toda a sua história. Nossa trajetória é pautada pela ética, pela responsabilidade e pela prestação de contas transparente, sendo, portanto, absolutamente infundada e leviana qualquer tentativa de vincular nosso nome a ilícitos ou a condutas reprováveis. O projeto inicialmente idealizado para o Município de Jales consistia na construção de um centro de pesquisa para doenças raras. Contudo, diante da constatação prática de que a arrecadação de recursos privados — única fonte de financiamento da Casa Hunter — não comportaria o custeio simultâneo de dois grandes projetos (o Hospital dos Raros, em São Paulo, e o centro de pesquisa em Jales), optou-se com responsabilidade e transparência pelo redirecionamento estratégico dos esforços e investimentos, priorizando a construção do Hospital dos Raros na cidade de São Paulo. Importante destacar que, conforme previsto desde o início da doação, havia a condição expressa de que, caso não fossem obtidos os recursos necessários para a execução do projeto no prazo de dois anos, a doação seria revogada. Esse compromisso foi honrado pela Casa Hunter, com a devolução formal do terreno em 18 de abril de 2024, conforme pactuado, evidenciando, mais uma vez, o nosso respeito às boas práticas e a total lisura de nossas ações. Reforçamos que todos os projetos da Casa Hunter são realizados com recursos privados, sem a utilização de verbas públicas. O exemplo mais eloquente dessa política é a Casa dos Raros de Porto Alegre, erguida e inaugurada integralmente com recursos oriundos da iniciativa privada e que hoje oferece atendimento 100% gratuito e de excelência para pacientes com doenças raras, muitos dos quais aguardavam por diagnóstico há mais de cinco anos e agora o recebem, em média, em apenas 90 dias. Acusar levianamente uma instituição idônea de fraude — sem qualquer prova ou sequer ouvir sua versão dos fatos — não apenas desrespeita princípios elementares de ética jornalística, como também beira à má-fé. Imputar crime sem condenação judicial, aliás, constitui, este sim, crime previsto na legislação brasileira. Lamentamos profundamente o conteúdo tendencioso e politicamente motivado da matéria, que, em vez de cumprir sua função social de informar com responsabilidade, busca explorar causas sensíveis, como a luta pelos direitos dos pacientes com doenças raras, para fins questionáveis. Em relação ao atual estágio de nossos projetos, esclarecemos: - Casa dos Raros Porto Alegre: construída com recursos privados, oferece atendimento humanizado e diagnóstico precoce para pacientes com doenças raras, impactando diretamente a qualidade de vida de milhares de pessoa - Hospital dos Raros São Paulo: projeto em andamento, com cessão de terreno pelo município de São Paulo, atualmente em fase de estudos ambientais, licenciamento e desenvolvimento de projeto executivo e arquitetônico. Todo o processo segue estritamente a legislação vigente e, até o momento, sem a utilização de qualquer recurso público para sua execução exceto pela cessão do terreno, cuja cláusula prevê que, ao final da concessão, toda a construção poderá ser revertida ao patrimônio público. A escolha de imagens apelativas e a manipulação de informações apenas reforçam o desprezo pela ética que deveria nortear o jornalismo. A verdadeira fraude está na propagação de desinformação que compromete causas tão legítimas e necessárias. A Casa Hunter valoriza a importância da apuração rigorosa dos fatos e destaca que suas contas são auditadas, assim como a Casa dos Raros de Porto Alegre. Por essa razão, informa que ingressará com as medidas legais cabíveis para assegurar a apuração completa dos fatos e a responsabilização daqueles que, desrespeitando princípios éticos básicos, tentam macular o trabalho sério da instituição com informações infundadas e sem o mínimo compromisso com a verdade e a dignidade. Reafirmamos nosso compromisso com a transparência, com o respeito às leis e, acima de tudo, com os milhares de pacientes raros que confiam e dependem do nosso trabalho sério e incansável. Casa Hunter ### **Resposta pública do blog Academia de Pacientes à nota da Casa Hunter sobre matéria de 2023** O blog *Academia de Pacientes* vem a público esclarecer, em respeito aos leitores e à comunidade de pessoas com doenças raras, que a matéria publicada em 6 de junho de 2025 — sob o título **“Promessa Rara, Fraude Comum: Hospital para raros em Jales, apadrinhado por Zambelli, foragida, nunca saiu do papel”** — **reproduz, com atualização editorial mínima, conteúdo originalmente publicado em 2023**, pelo jornal A Tribuna, de Jales (SP). Fatos, portanto, de conhecimento público, de longa data. A motivação jornalística para a republicação foi a **fuga recente da deputada federal Carla Zambelli**, condenada pelo Supremo Tribunal Federal e alvo de mandado internacional de prisão. Esse fato reacendeu o interesse público sobre **promessas parlamentares não cumpridas**, entre elas o projeto do hospital de doenças raras em Jales, amplamente anunciado, inclusive em evento da Casa Hunter, com apoio político, e que jamais saiu do papel. **Ressaltamos enfaticamente**: - A **Casa Hunter não foi acusada de fraude**, desvio ou qualquer conduta irregular; - O texto relata **fatos, notórios, públicos e documentados**, veiculados pelo jornal *A Tribuna* (ver pdf), como a reversão da doação do terreno e a ausência de repasse das emendas prometidas; - A **crítica da reportagem, se existente, é dirigida exclusivamente à atuação da parlamentar Carla Zambelli**, com base em fontes ligadas ao seu partido e declarações públicas amplamente registradas em veículo já mencionado. Esclarecemos ainda que o uso da palavra **“fraude” no título é figurativo e editorialmente contextualizado como uma “fraude eleitoral”** — ou seja, uma quebra de confiança entre promessas feitas em campanha e a ausência de sua materialização após as eleições. **Não se trata de imputação criminal**, tampouco se refere à conduta da Casa Hunter. Embora a **carta de esclarecimento da Casa Hunter não cite nominalmente o blog *Academia de Pacientes***, é razoável supor, pela coincidência de datas, que sua publicação tenha sido motivada por nossa matéria. A reação, desproporcional, intimidatória e um tanto destemperada, surpreende justamente por vir de uma instituição que **não foi acusada de nada**. Ressalte-se ainda que, quando procurada em 2023 para comentar o caso pelo jornal *A Tribuna*, a Casa Hunter optou por **não se manifestar**. As imagens que acompanham a matéria são simbólicas, geradas por inteligência artificial, e têm como único objetivo ilustrar o abandono de um projeto promissor. **Não representam pessoas ou instituições reais**. Ademais, o uso de inteligência artificial é prática comum no jornalismo visual contemporâneo. O blog *Academia de Pacientes* atua com independência editorial e compromisso com o interesse público. Pautamos nossa produção pelos **artigos 5º e 220 da Constituição Federal**, que garantem a **liberdade de expressão, o direito de crítica e a liberdade de imprensa**. **Seguiremos atuando com rigor, transparência e dedicação à comunidade de pessoas com doenças raras, sempre abertos ao contraditório — mas firmes na defesa da verdade factual.** **Academia de Pacientes** 6 de *Junho de 2025* > “Jornalismo é publicar aquilo que alguém não quer que se publique. Todo o resto é publicidade.” > > George Orwell **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Promessa rara, fraude comum: Hospital para raros em Jales, apadrinhado por Zambelli, foragida, nunca saiu do papel](https://academiadepacientes.com.br/promessa-rara-fraude-comum-hospital-para-raros-em-jales-apadrinhado-por-zambelli-foragida-nunca-saiu-do-papel/) **Published:** junho 6, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Promessa de hospital para doenças raras em Jales é cancelada; deputada Zambelli, madrinha do projeto, está foragida após condenação criminal. **Content:** > *Quando a esperança vira escombro: a dor de quem espera por um hospital que nunca virá.* A promessa de construção de um hospital para doenças raras em Jales (SP) foi enterrada sem cerimônia. O terreno de 55 mil m², avaliado em R$ 35 milhões e doado ao projeto pela diretoria do Jales Clube, teve sua doação revertida discretamente em cartório em 2023. Com isso, o ambicioso plano articulado pela deputada federal Carla Zambelli (PL-SP) e pela Casa Hunter foi oficialmente abandonado. O dinheiro prometido — R$ 3,7 milhões em emenda parlamentar, com previsão de outros R$ 4 milhões — nunca chegou. Uma fonte ligada ao partido de Zambelli foi categórica: “Essa verba nunca existiu”. O projeto havia sido alardeado em eventos públicos, com discursos inflamados de Zambelli, vídeos no YouTube e cobertura de imprensa. Em julho de 2022, às vésperas da eleição, ela chegou a anunciar o lançamento da pedra fundamental para agosto daquele ano, o que nunca aconteceu. Mesmo assim, foi a deputada federal mais votada de Jales. Agora, Zambelli está foragida, alvo de um mandado de prisão preventiva e na lista de difusão vermelha da Interpol, após ser condenada a 10 anos de prisão por falsidade ideológica e invasão ao sistema do CNJ. O episódio em Jales contrasta fortemente com o que foi anunciado com pompa na abertura da 6ª edição do *Cenário das Doenças Raras no Brasil*, em São Paulo. Na ocasião, o então secretário executivo de Relações Institucionais da Prefeitura, João Cury, e a própria Zambelli prometeram outro hospital para doenças raras — desta vez, na Vila Mariana, na capital paulista. O terreno, segundo Cury, teria 1.800 m², doado pelo município. Já Zambelli afirmou ter destinado mais de R$ 10 milhões em emendas federais para a iniciativa, que seria conduzida pela Casa Hunter. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20682%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22682%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22682%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A deputada Carla Zambelli (sexta da esq para dir. ) anunciou verbas parlamentares para a causa, no 6º Cenário das Doenças Raras, em 2021, promovido pela Casa Hunter À luz dos acontecimentos em Jales, as promessas feitas para a capital paulista ganham novo contorno: o que há de concreto neste novo projeto? A Casa Hunter [não teria respondido aos pedidos de esclarecimento feitos pelo jornal A Tribuna, de Jales](https://atribunajales.com.br/jales-clube-revoga-doacao-de-terreno-e-cancela-projeto-de-hospital/), até o fechamento da matéria que deu origem a este post, datada de 7/11/2023. O silêncio contrasta com o impacto que a notícia do suposto novo hospital gerou entre pacientes e familiares de pessoas com doenças raras. A repetição do enredo preocupa. Em ambas as ocasiões, o nome da deputada Carla Zambelli aparece como protagonista das promessas financeiras, sempre acompanhadas de grande exposição pública, mas sem execução comprovada. Agora, foragida e sem prestar esclarecimentos, sua credibilidade política e seu compromisso com a causa rara estão naturalmente em xeque. O caso expõe um padrão: **a instrumentalização de uma pauta sensível como a das doenças raras para fins de promoção eleitoral e pessoal, sem que a população vulnerável, que mais precisa de serviços de saúde estruturados, veja qualquer benefício real**. Para a comunidade de raros, o alerta é claro — **promessas políticas, mesmo quando embandeiradas com empatia e urgência, precisam ser acompanhadas de vigilância pela sociedade, prestação de contas e execução real**. Palavras, o vento leva. **Com informações veiculadas no jornal A Tribuna, em 7/11/2023.** --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* Imagem gerada por Inteligência Artificial. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Planos de saúde ignoram decisões judiciais e lucram com a impunidade](https://academiadepacientes.com.br/planos-de-saude-ignoram-decisoes-judiciais-e-lucram-com-a-impunidade/) **Published:** junho 23, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Operadoras de saúde ignoram decisões judiciais, lucram com a demora e colocam vidas em risco. Justiça se torna campo de batalha em vez de garantir direitos. **Content:** ⚖️ Pacientes vencem na Justiça, mas não recebem o tratamento garantido. Operadoras de saúde desobedecem liminares e ganham tempo — e lucro — com isso. - **Por que isso importa:** A violação sistemática de decisões judiciais por parte das operadoras compromete o Estado de Direito e coloca vidas em risco. 🧠 **O que está acontecendo:** A judicialização da saúde cresce, mas não por abusos dos pacientes — e sim pela má conduta deliberada dos planos. - Planos lucraram R$ 11,1 bi em 2024 e projetam R$ 28,4 bi em 2025, mesmo alegando risco de colapso. - Ignoram liminares e sentenças, obrigando a abertura de novos processos só para forçar cumprimento de ordens já dadas. 🔍 **Nas Entrelinhas:** Esse comportamento tem nome: **litigância predatória reversa**, em que empresas simplesmente se recusam a cumprir a lei. - STJ já alertou para esse padrão de desobediência sistemática por parte de grandes litigantes. - Em alguns casos, o paciente morre antes que a decisão seja cumprida. 🏃 **Resumindo:** O Judiciário, em vez de garantir direitos, transforma-se num campo de desgaste para os mais vulneráveis. - A advocacia precisa lutar pelo cumprimento do óbvio: respeitar decisões judiciais. - Há uma crise de [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) no sistema de justiça da saúde suplementar. 🖼️ **O quadro geral:** As operadoras exploram brechas no sistema judicial para maximizar lucros, enquanto pacientes aguardam tratamentos e morrem sem atendimento. O Judiciário precisa agir para romper esse ciclo. 💭 **Nossa opinião:** A desobediência judicial crônica virou estratégia de negócio — e o preço é pago com vidas. --- Fonte: [A guerra deflagrada pelas operadoras de planos de saúde no Judiciário](https://pressreader.com/article/281852944545638) / Jornal do Commercio **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* As publicações do blog *Academia de Pacientes* estão protegidas pelo **Art. 220 da Constituição Federal**, que garante a liberdade de expressão e de imprensa, vedando a censura. Este blog exerce atividade jornalística com base em princípios éticos, em defesa do interesse público e do direito à informação. O **STF reafirma que a liberdade de imprensa é cláusula pétrea** e pressuposto do regime democrático (ADPF 130/DF). Críticas e análises aqui veiculadas não visam ofender, mas promover o debate legítimo. O direito de resposta será sempre respeitado. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Falcatruas --- ### [Ministro Padilha apresenta prioridades da Saúde em audiência na Câmara](https://academiadepacientes.com.br/ministro-padilha-apresenta-prioridades-da-saude-em-audiencia-na-camara/) **Published:** junho 12, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Na Câmara, Padilha detalha temas de interesse para doenças raras, como teste do pezinho, Conitec e nova lei de pesquisa clínica. **Content:** O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, esteve ontem (11/6) na Câmara dos Deputados em atendimento a inúmeros requerimentos de representantes daquela casa legislativa para participar de **Reunião Conjunta das Comissões de Saúde e Comissão de Previdência, Assistência Social, Infância, Adolescência e Família.** Parlamentares de diferentes partidos haviam solicitado que o ministro revelasse o planejamento estratégico de sua gestão, esclarecesse ações passadas e futuras da pasta, detalhasse iniciativas como o Mais Médicos e respondesse a denúncias sobre a distribuição de verbas. Requerimentos originalmente de convocação foram convertidos em convite pelo colegiado. De especial interesse para pessoas que vivem com doenças raras, foram os seguintes tópicos: - Regulamentação do novo marco regulatório de pesquisa clínica no país - Ampliação da participação social na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) - Teste do pezinho ampliado ## Regulamentação do novo marco regulatório da pesquisa clínica **A [Lei 14.874/2024](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2023-2026/2024/lei/l14874.htm) está em vigor**, mas sua aplicação plena depende de regulamentação detalhada, como decretos e portarias que ainda não foram publicados pelo Ministério da Saúde. Existem **mais de 30 pontos da lei que aguardam regulamentação**, incluindo regras para biobancos, padrões operacionais, boas práticas de pesquisa, cadastro nacional de voluntários, monitoramento e procedimentos para comitês de ética. Um dos principais entraves é a **criação da Instância Nacional de Ética em Pesquisa**, que substituirá o atual sistema de dupla aprovação (CEP/Conep) por uma aprovação única, mas ainda não foi regulamentada. Enquanto a regulamentação não é publicada, há **insegurança jurídica e operacional** para pesquisadores, patrocinadores e comitês de ética, o que pode comprometer a realização de novos estudos e o acesso da população a terapias inovadoras. Segundo Padilha, a regulamentação é prioridade absoluta do governo. O ministro propôs aos deputados presentes a realização de uma reunião **“para que a gente possa fazer isso o mais rápido possível”. Ele acredita que a lei poderá proporcionar um salto qualitativo que irá “consolidar o Brasil como um dos principais locais para pesquisa clínica e inovação, atraindo investimento e pesquisa para o nosso país”.** O ministro também comentou o veto do presidente Lula ao Inciso VI do art. 33 do Projeto de Lei que deu origem a este instrumento legal. Este inciso dispunha sobre o fornecimento gratuito do medicamento pelo SUS após cinco anos, contados a partir da disponibilidade comercial do medicamento experimental no País. A posição defendida pelo governo é de que, **enquanto o medicamento não for incorporado ao Sistema Único de Saúde, ele continue sendo ‘bancado’ pelo laboratório, “que ganha bilhões”.** Cabe ao Congresso Nacional agora analisar os vetos. ## Ampliação da participação social na Conitec Já está em vigor a [Lei 15.120/25](https://www2.camara.leg.br/legin/fed/lei/2025/lei-15120-7-abril-2025-797272-norma-pl.html), que inclui um representante de organização da sociedade civil na Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). .O texto é derivado de projeto de lei da deputada federal Rosangela Moro (União Brasil-SP), que foi relatado pelo senador Sergio Moro (União Brasil-PR). De acordo com a nova lei, o assento destinado ao representante de organização da sociedade civil de caráter nacional será de ocupação rotativa, preenchido pela entidade cuja representatividade tenha relação com a condição de saúde analisada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Padilha comentou que o presidente sancionou a lei sem vetos. “**O presidente já sancionou, temos esse prazo para regulamentá-la, porque eu defendo, na regulamentação, que a associação de pacientes possa participar”.** No entanto, o ministro manifestou preocupação com potenciais conflitos de interesses. “A gente precisa deixar clara a exclusão de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/), “porque todo mundo aqui sabe (…) tem associação de pacientes que é fruto da organização das famílias dos pacientes, tem organização de paciente que, na verdade, é financiada por uma indústria ou laboratório que quer incorporação daquele medicamento. Todo mundo aqui sabe.” Segundo o ministro, estão sendo realizadas tratativas com o [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) sobre como o Ministério acredita que deve ser o mecanismo de regulamentação para a exclusão de conflitos de interesse, evitando que alguém financiado por indústrias ou laboratórios seja levado para lá. Então, na regulamentação, será deixado muito explícito o processo. “Estamos conversando com o [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/), que é o órgão máximo da participação da sociedade no SUS, pela lei orgânica do SUS, pela própria Constituição, como que a gente pensa o mecanismo de regulamentação para excluir esses conflitos de interesse, para a gente também não levar para lá alguém que, na verdade, é financiado por quem quer incorporar aquela tecnologia ou aquele medicamento”. ## Teste do pezinho ampliado **A lei 14.154 prevê a ampliação progressiva do teste do pezinho em cinco etapas.** Padilha anunciou que, neste mês de junho, o Ministério irá apresentar um plano de expansão mais rápida da ampliação do teste do pezinho e que está em tratativas para uma parceria com os Correios, visando acelerar a logística destes processos. --- Foto: Renato Araújo/ Câmara dos Deputados **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [PL 84/2025 propõe prioridade a ONGs de doenças raras, mas há risco de captura institucional](https://academiadepacientes.com.br/pl-84-2025-propoe-prioridade-a-ongs-de-doencas-raras-mas-ha-risco-de-captura-institucional/) **Published:** junho 21, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** PL 84/2025 propõe prioridade para ONGs de doenças raras em parcerias públicas, mas levanta debates sobre governança e transparência institucional. **Content:** “Entidades que salvam vidas não podem ficar em último lugar!” — foi com esse apelo que a deputada federal Rosangela Moro [divulgou ontem em suas redes sociais](https://www.instagram.com/p/DLIccoWp7Y1/?igsh=MXB0eTVrdnBoNW50Mg%3D%3D) (20/6) [o Projeto de Lei 84/2025](https://www.camara.leg.br/proposicoesWeb/prop_mostrarintegra?codteor=2849894&filename=PL%2084/2025), que na realidade não é novo: [foi apresentado à Câmara dos Deputados em 3/2/2025](https://www.camara.leg.br/proposicoesWeb/fichadetramitacao?idProposicao=2482311). O texto do projeto propõe conceder **prioridade legal automática a organizações da sociedade civil (OSCs)** que atuam com pessoas com deficiência e doenças raras nas parcerias com o poder público. Sou pesquisador em saúde pública com foco em doenças raras (Fiocruz) e acompanho, há cerca de 18 anos, o relacionamento entre associações de pacientes, poder público e indústria farmacêutica. À luz dessa trajetória, examinei o PL 84/2025. A visibilidade para essas condições é indispensável. Contudo, **sem dispositivos de transparência, avaliação de impacto e gestão de conflitos de interesse**, o PL abre espaço para práticas de lobby desregulado, incentiva *[rent-seeking](https://pt.wikipedia.org/wiki/Rent-seeking)* e eleva o risco de [captura do regulador](https://pt.wikipedia.org/wiki/Captura_do_regulador). ## Canal preferencial sem contrapartidas O PL reconhece essas OSCs como prioritárias (art. 2º, I, d) e determina que apareçam em primeiro lugar em editais, convênios e emendas (art. 6º, X). Não há, entretanto, **exigência de indicadores de desempenho, nem obrigação de divulgar financiadores ou conflitos de interesse** — pontos críticos quando sabemos, por literatura robusta, que diversas associações dependem financeiramente de laboratórios que comercializam terapias de alto custo. ***Projeto de lei propõe prioridade automática a ONGs da área, mas desconsidera riscos de lobby,* rent seeking *e judicialização sem controle*** ## Onde vejo os principais riscos **Rent-seeking:** ao instituir uma “fila VIP” para verbas públicas, o PL cria incentivo para que surjam entidades cujo propósito dominante seja captar recursos, sem necessariamente entregar resultados proporcionais em saúde. **Dependência de trajetória (path dependency):** fluxos de financiamento privilegiado, uma vez consagrados em lei, tendem a consolidar grupos com poder de veto — qualquer ajuste posterior se torna politicamente custoso. **Assimetria de informação:** sem transparência financeira, o Estado fica às cegas diante de possíveis agendas privadas que movem essas organizações. **Judicialização ampliada:** com legitimidade reforçada, as entidades beneficiadas terão mais força para pleitear terapias de altíssimo custo ainda sem avaliação de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), pressionando o orçamento do SUS. ## Salvaguardas que considero indispensáveis 1. **Divulgação anual detalhada de fontes de financiamento** e percentuais vindos da iniciativa privada, nos moldes do “[Sunshine Act](https://en.wikipedia.org/wiki/Physician_Payments_Sunshine_Act)” norte-americano. 2. **Metas objetivas de impacto em saúde** como condição para manter a prioridade. 3. **Avaliação independente** de cada convênio, envolvendo órgãos de controle, conselhos de saúde e academia. 4. **Revisão ex-post de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)** antes da renovação de quaisquer parcerias. Quem convive com doenças raras precisa, sim, de políticas diferenciadas e de organizações fortes. Mas também precisa de **governança sólida**. Sem ajustes, o PL 84/2025 pode transformar uma intenção legítima **em um atalho para captura de recursos públicos por interesses privados**. Transparência, monitoramento e responsabilidade fiscal são essenciais para que a prioridade legal se converta em benefícios reais — e não em uma filantropia potencialmente instrumentalizada. Doenças raras demandam atenção específica, políticas públicas robustas e entidades representativas fortes. Mas força institucional sem contrapesos, **especialmente em setores de alto custo e baixo controle social**, pode transformar uma boa intenção em um dispositivo de captura. A sociedade deve, sim, pressionar pelo avanço de políticas para doenças raras. Mas deve exigir, também, que esse avanço venha com **transparência, avaliação e responsabilidade fiscal** — para que o direito à saúde não seja mais um território ocupado por interesses privados travestidos de causa pública. --- **Nota de responsabilidade:** Este texto analisa a proposta legislativa com base em documentos públicos, literatura científica, evidências disponíveis e expertise de seu autor. Não se imputa má-fé a nenhum dos proponentes. O objetivo é qualificar o debate e alertar para os riscos estruturais envolvidos. As publicações do blog *Academia de Pacientes* estão protegidas pelo **Art. 220 da Constituição Federal**, que garante a liberdade de expressão e de imprensa, vedando a censura. Este blog exerce atividade jornalística com base em princípios éticos, em defesa do interesse público e do direito à informação. O **STF reafirma que a liberdade de imprensa é cláusula pétrea** e pressuposto do regime democrático (ADPF 130/DF). Críticas e análises aqui veiculadas não visam ofender, mas promover o debate legítimo. O direito de resposta será sempre respeitado. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Interfarma critica lentidão da Conitec e entrega sugestões ao Ministério da Saúde](https://academiadepacientes.com.br/interfarma-critica-lentidao-da-conitec-e-entrega-sugestoes-ao-ministerio-da-saude/) **Published:** junho 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Indústria critica atrasos da Conitec e propõe melhorias ao Ministério da Saúde em meio a debate sobre judicialização e acesso a medicamentos no SUS. **Content:** 📄 A indústria farmacêutica vai propor mudanças nos critérios e prazos da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) após críticas do governo à judicialização. A entrega de documento por ela preparado sobre o tema ao governo acontecerá em meio a embates sobre o acesso a medicamentos de alto custo no SUS. - **Por que isso importa:** O conflito entre indústria e governo afeta diretamente o acesso da população a tratamentos inovadores. A judicialização virou válvula de escape para falhas no processo de incorporação de tecnologias no SUS. 🧠 **O que está acontecendo:** A Interfarma, entidade que representa farmacêuticas de pesquisa, elaborou um documento com boas práticas internacionais e críticas ao modelo brasileiro. - O presidente da entidade, Renato Porto, afirma que há 67 PCDTs aguardando publicação há 21 meses. - Dos 30 últimos medicamentos incorporados, apenas oito chegaram aos pacientes. 🔍 **Nas Entrelinhas:** O governo acusa a indústria de se beneficiar da judicialização, enquanto a Interfarma se defende apontando falhas no processo regulatório. - Renato Porto afirma que há um código de conduta que impede estimular ações judiciais. - A indústria quer previsibilidade e segurança, o oposto do atual cenário dominado por decisões judiciais. 🏃 **Resumindo:** O Ministério da Saúde quer frear a judicialização que impacta R$ 850 milhões do orçamento. A indústria tenta mostrar que o problema é sistêmico, não oportunista. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* As publicações do blog *Academia de Pacientes* estão protegidas pelo **Art. 220 da Constituição Federal**, que garante a liberdade de expressão e de imprensa, vedando a censura. Este blog exerce atividade jornalística com base em princípios éticos, em defesa do interesse público e do direito à informação. O **STF reafirma que a liberdade de imprensa é cláusula pétrea** e pressuposto do regime democrático (ADPF 130/DF). Críticas e análises aqui veiculadas não visam ofender, mas promover o debate legítimo. O direito de resposta será sempre respeitado. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Elevidys e distrofia muscular de Duchenne: Esperança exuberante e dilemas éticos](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-e-distrofia-muscular-de-duchenne-esperanca-exuberante-e-dilemas-eticos/) **Published:** junho 13, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Editorial em Neurology® alerta para dilemas éticos e custo elevado da terapia gênica para Duchenne, destacando esperança e riscos na aprovação recente. **Content:** Editorial assinado por A. Gordon Smith e publicado na revista *Neurology®* lança luz sobre a recente aprovação da primeira terapia gênica com microdistrofina para a distrofia muscular de Duchenne (DMD), destacando avanços científicos, controvérsias éticas e preocupações financeiras em torno do tema. A DMD, doença genética rara que afeta meninos e reduz drasticamente a expectativa de vida, sempre foi alvo de esperança por parte de médicos e famílias. A chegada da terapia gênica com microdistrofina representa um marco, mas também levanta questionamentos. Embora a delandistrogene moxeparvovec (Elevidys) tenha sido aprovada pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), os ensaios clínicos não demonstraram eficácia significativa nos desfechos primários, e os benefícios clínicos observados foram pequenos e estatisticamente não relevantes. A aprovação baseou-se principalmente na expressão do biomarcador microdistrofina, cuja validade como indicador de benefício terapêutico ainda não está comprovada. O editorial ressalta que o processo de aprovação foi marcado por decisões controversas: o comitê técnico da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) recomendou contra a aprovação, mas foi sobreposto por instâncias superiores do órgão. Além disso, o alto custo do tratamento — US$ 3,2 milhões — impõe risco de toxicidade financeira para famílias e sistemas de saúde, agravando desigualdades de acesso. Outro ponto crítico é a limitação imposta aos pacientes que recebem a terapia: eles ficam impedidos de participar de futuras abordagens com vetores virais semelhantes, o que pode restringir o acesso a tratamentos mais eficazes no futuro. O editorial compara o momento atual à “exuberância irracional” do mercado de tecnologia dos anos 1990, sugerindo que o entusiasmo em torno da nova terapia pode estar à frente das evidências científicas disponíveis. O texto conclui defendendo reformas no processo regulatório e maior cautela na aprovação de terapias baseadas em marcadores não validados, além de destacar a necessidade de proteger pacientes e famílias de impactos financeiros severos. O artigo de Smith serve como alerta para que neurologistas conduzam discussões transparentes e realistas com pacientes e familiares diante das complexas promessas da terapia gênica para DMD. *Crédito: Editorial “Microdystrophin Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: The Ethics and Financial Toxicity of Exuberant Hope”, A. Gordon Smith, Neurology® 2025;104:e213776*.1 --- As publicações do blog *Academia de Pacientes* estão protegidas pelo **Art. 220 da Constituição Federal**, que garante a liberdade de expressão e de imprensa, vedando a censura. Este blog exerce atividade jornalística com base em princípios éticos, em defesa do interesse público e do direito à informação. O **STF reafirma que a liberdade de imprensa é cláusula pétrea** e pressuposto do regime democrático (ADPF 130/DF). Críticas e análises aqui veiculadas não visam ofender, mas promover o debate legítimo. O direito de resposta será sempre respeitado. **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Elevidys: Segunda morte por falência hepática após terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-segunda-morte-por-falencia-hepatica-apos-terapia-genica/) **Published:** junho 15, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Sarepta relata segunda morte por falência hepática após terapia gênica Elevidys para distrofia de Duchenne, ampliando alertas sobre riscos do tratamento. **Content:** ⚠️ A empresa Sarepta reportou hoje (15/6) mais uma morte por falência hepática aguda em paciente tratado com sua terapia gênica Elevidys, usada contra a distrofia muscular de Duchenne. - **Por que isso importa:** Elevidys é a única terapia gênica aprovada nos EUA para essa doença rara, e o novo caso reforça preocupações sérias sobre segurança em terapias com vetores virais. 🧠 **O que está acontecendo:** Sarepta confirmou a segunda morte e suspendeu o envio da Elevidys para pacientes não ambulantes. - A primeira morte, de um jovem de 16 anos, ocorreu em março. - A Roche, parceira da Sarepta fora dos EUA, também pausou o tratamento em pacientes que não conseguem andar. - Uma terceira morte, ainda a esclarecer, vitimou menino residente em São Carlos. O Ministério da Saúde ainda não se pronunciou sobre o fato. 🔍 **Nas Entrelinhas:** O uso de vetores virais (AAV) já é conhecido por riscos hepáticos graves. - A empresa agora avalia reforçar a imunossupressão como possível mitigação. 🖼️ **O quadro geral:** As mortes expõem os limites da segurança atual em terapias gênicas e podem influenciar futuras decisões regulatórias e clínicas. 💭 **Nossa opinião:** O entusiasmo com terapias avançadas precisa ser equilibrado por protocolos de segurança mais rigorosos. --- Fonte: [Sarepta reports second case of liver failure death after its gene therapy treatment](https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/sarepta-reports-second-case-liver-failure-death-after-its-gene-therapy-treatment-2025-06-15/) / Reuters **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Conitec: Elevidys tem eficácia e segurança questionadas](https://academiadepacientes.com.br/conitec-elevidys-tem-eficacia-e-seguranca-questionadas/) **Published:** junho 17, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Elevidys, remédio de R\$ 14 mi para distrofia muscular, tem eficácia e segurança questionadas e recebe parecer negativo para uso no SUS. **Content:** 💊 Um tratamento genético milionário para distrofia muscular de Duchenne enfrenta críticas da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e incertezas sobre sua eficácia no SUS. - **Por que isso importa:** O Elevidys custa R$ 14,6 milhões por paciente e já movimenta R$ 1 bilhão em compras judiciais, mas pode não oferecer vantagens reais sobre terapias convencionais. 🧠 **O que está acontecendo:** - A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) emitiu parecer contrário à incorporação do Elevidys no SUS, apontando eficácia incerta e riscos como lesão hepática e miosite. - A consulta pública sobre o tema termina em 25 de junho, mas o governo já é obrigado a fornecer o medicamento por decisão do STF. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - O ministro da Saúde diz que os dados atuais “enterram” a tese de superioridade do remédio. - A farmacêutica Roche afirma que há melhora em funções como caminhar e subir escadas, mas recentemente suspendeu o uso em pacientes não deambuladores após duas mortes por falência hepática. 🏃 **Resumindo:** - O Elevidys é uma terapia gênica que entrega uma versão modificada do gene da distrofina, mas falta evidência robusta de benefício clínico duradouro. - O impacto financeiro estimado para 5 anos no SUS é de R$ 9,3 bilhões. 🖼️ **O quadro geral:** Mesmo com forte pressão judicial e familiar, o uso do Elevidys no SUS permanece indefinido. A decisão final dependerá da consulta pública e de novos dados clínicos. 💭 **Nossa opinião:** A judicialização da saúde não pode substituir avaliação técnica rigorosa — especialmente quando há vidas e bilhões em jogo. --- Fonte: [Remédio de R$ 14 milhões tem eficácia questionada e parecer contrário para uso no SUS](https://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/2025/06/remedio-de-r-14-milhoes-tem-eficacia-questionada-e-parecer-contrario-para-uso-no-sus.shtml?pwgt=lcu1eeh7sz4z4d9k3q3ujf0ssd34pumr4da4tur7mn5dwb9e&utm_source=whatsapp&utm_medium=social&utm_campaign=compwagift) / Folha de S. Paulo **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [A saúde, o bem-estar e o impacto no trabalho de quem cuida de adultos com doenças raras 🧑‍🦽👩‍⚕️](https://academiadepacientes.com.br/a-saude-o-bem-estar-e-o-impacto-no-trabalho-de-quem-cuida-de-adultos-com-doencas-raras-🧑🦽👩⚕️/) **Published:** junho 9, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Estudo mostra como cuidar de adultos com doenças raras afeta a saúde emocional e o trabalho de familiares; destaca a necessidade de mais apoio. **Content:** **Fonte do estudo** - **Título original**: *Health‑related quality of life and productivity burden for non‑professional caregivers of adults with rare diseases* - **Autores**: Ben Johnson e colegas - **Publicado em**: *Orphanet Journal of Rare Diseases*, 6 de junho de 2025 - **Financiado por**: Kyowa Kirin International (empresa farmacêutica), mas sem interferir nos resultados ### Por que esse estudo é importante? Milhões de pessoas no mundo cuidam de familiares ou amigos com doenças raras. Muitas vezes, esses cuidadores não têm apoio e acabam sofrendo muito, tanto na saúde quanto na vida profissional. Este estudo mostra o quanto isso afeta o dia a dia dessas pessoas em diferentes países. ### O que o estudo quis descobrir? O estudo queria entender: 1. Como anda a saúde e o bem-estar das pessoas que cuidam de adultos com doenças raras. 2. Como o ato de cuidar afeta o trabalho e as tarefas diárias desses cuidadores. ### Como foi feito o estudo? - **Quem participou?** 365 cuidadores de adultos com diferentes doenças raras, em seis países (como EUA e alguns da Europa). - **Quando?** Entre julho de 2017 e março de 2021. - **O que eles mediram?** - Usaram um questionário para saber como os cuidadores se sentiam (física e emocionalmente). - Outro questionário mediu quanto o trabalho e as atividades diárias foram afetadas. - **Como analisaram?** Compararam os dados para ver o que mais influenciava o bem-estar dos cuidadores. ### O que foi descoberto? - A maioria dos cuidadores era mulher (66%) e tinha, em média, 55 anos. - Muitos relataram sentimentos de **ansiedade e tristeza**, além de dificuldade para realizar tarefas do dia a dia. - No trabalho: - 5% faltavam por causa dos cuidados. - 28% estavam presentes, mas com dificuldade para se concentrar. - 43% sentiam que não conseguiam fazer bem suas atividades fora do trabalho. - Os cuidadores que tinham pacientes em pior estado de saúde e os mais velhos apresentavam mais impacto na própria saúde e qualidade de vida. ### O que isso significa para quem cuida de alguém com doença rara? Este estudo mostra que os cuidadores também precisam de atenção. Eles enfrentam estresse, cansaço emocional e problemas no trabalho. Isso significa que: - Precisam de mais apoio psicológico. - É importante criar políticas públicas para ajudar essas pessoas, como horários de trabalho mais flexíveis e ajuda financeira. - Os serviços de saúde devem incluir os cuidadores no cuidado, e não só os pacientes. ### O que o estudo não conseguiu mostrar? - Foi feito em um único momento, então não mostra como a situação muda com o tempo. - Incluiu várias doenças diferentes, o que pode dificultar comparações. - As respostas foram dadas pelos próprios cuidadores, o que pode ter alguma imprecisão. ### Conclusão Quem cuida de adultos com doenças raras sofre muito impacto na saúde e na vida profissional. É urgente oferecer mais apoio e recursos para essas pessoas, que são parte fundamental do tratamento e do bem-estar dos pacientes. --- ### Referência do artigo original Johnson B, et al. *[Health-related quality of life and productivity burden for non-professional caregivers of adults with rare diseases](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-025-03796-z?utm_source=bmc_etoc&utm_medium=email&utm_campaign=CONR_13023_AWA1_GL_DTEC_054CI_TOC-250609).* Orphanet J Rare Dis. 2025; 20(1):282. doi:10.1186/s13023-025-03796-z --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* As publicações do blog *Academia de Pacientes* estão protegidas pelo **Art. 220 da Constituição Federal**, que garante a liberdade de expressão e de imprensa, vedando a censura. Este blog exerce atividade jornalística com base em princípios éticos, em defesa do interesse público e do direito à informação. O **STF reafirma que a liberdade de imprensa é cláusula pétrea** e pressuposto do regime democrático (ADPF 130/DF). Críticas e análises aqui veiculadas não visam ofender, mas promover o debate legítimo. O direito de resposta será sempre respeitado. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Resumindo --- ### [Após segunda morte, Sarepta suspende uso da terapia gênica Elevidys em pacientes não-ambulatórios](https://academiadepacientes.com.br/apos-segunda-morte-sarepta-suspende-uso-da-terapia-genica-elevidys-em-pacientes-nao-ambulatorios/) **Published:** junho 16, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Sarepta suspende uso da terapia gênica Elevidys em pacientes não-ambulatórios após segunda morte por falência hepática; estudo clínico também é pausado. **Content:** ⚠️ A Sarepta pausou o uso comercial e clínico de Elevidys em pacientes não-ambulatórios com distrofia muscular de Duchenne após uma segunda morte por falência hepática. - **Por que isso importa:** A suspensão expõe os riscos graves associados a terapias gênicas baseadas em vetores AAV, especialmente em populações mais vulneráveis. A medida afeta tanto pacientes quanto o cronograma de aprovação definitiva da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). 🧠 **O que está acontecendo:** Sarepta reagiu com ações emergenciais após segunda morte por lesão hepática aguda em paciente tratado com Elevidys. - A empresa suspendeu remessas para pacientes não-ambulatórios e pausou o estudo ENVISION. - Um novo protocolo com imunossupressão reforçada (incluindo sirolimo) está sendo avaliado. 🔍 **Nas Entrelinhas:** O [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) endossou a pausa no estudo clínico, sinalizando preocupação regulatória com a segurança da terapia. - Elevidys foi aprovado sob via acelerada, exigindo estudo confirmatório — agora paralisado. - A resposta imune ao vetor AAV pode estar no centro da toxicidade hepática observada. 🏃 **Resumindo:** Pacientes ambulatórios seguem tratamento normalmente, com corticosteroides. Mas a esperança gerada pela terapia enfrenta forte revés técnico e reputacional. - A empresa convocou painel independente de especialistas em fígado e Duchenne para reavaliar riscos. - Aprovação definitiva da indicação para pacientes não-ambulatórios pode ser adiada. 🖼️ **O quadro geral:** A Sarepta, pressionada por eventos fatais, busca revalidar a segurança da única terapia gênica aprovada para DMD. A decisão da empresa pode influenciar futuras regulações sobre terapias com AAV. 💭 **Nossa opinião:** O caso expõe os limites da via acelerada de aprovação diante de riscos imunológicos mal compreendidos em populações clinicamente frágeis. --- Na medicina, **pacientes não ambulatoriais** são aqueles **que não conseguem andar** de forma independente ou estão **restritos ao leito ou cadeira de rodas**. - O termo se refere geralmente a indivíduos com **perda significativa da mobilidade**, seja por condições neuromusculares (como distrofia muscular de Duchenne em estágio avançado), neurológicas, ortopédicas ou outras. - Diferente dos **pacientes ambulatoriais**, que conseguem se locomover e realizar atividades diárias básicas, os não ambulatoriais dependem de cuidadores e suporte assistivo para mobilidade. --- Fonte: [Sarepta Provides Safety Update for ELEVIDYS and Initiates Steps to Strengthen Safety in Non-Ambulatory Individuals with Duchenne](https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-provides-safety-update-elevidys-and-initiates-steps) **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [A breve esperança de Pedro: menino de São Carlos recebe terapia de R$ 17 milhões, mas morre três meses depois](https://academiadepacientes.com.br/a-breve-esperanca-de-pedro-menino-de-sao-carlos-recebe-terapia-de-r-17-milhoes-mas-morre-tres-meses-depois/) **Published:** junho 12, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Menino com DMD recebe remédio de R\$ 17 mi após decisão do STF, mas morre três meses depois; caso reacende debate sobre risco-benefício de terapias gênicas. **Content:** **Aplicação do Elevidys foi celebrada como um “renascimento”; criança faleceu no início de junho após infecção por influenza. Caso levanta debates sobre judicialização, risco-benefício e farmacovigilância em terapias gênicas.** Pedro Henrique Garcia, de apenas oito anos, tornou-se símbolo da luta de famílias brasileiras por acesso a medicamentos de alto custo. Portador de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara, Pedro teve seu nome nacionalmente conhecido ao receber, em março deste ano, a dose do medicamento Elevidys — uma terapia gênica com valor estimado em R$ 17 milhões. O tratamento foi viabilizado por decisão judicial, após intensa mobilização da família e uma reviravolta no Supremo Tribunal Federal (STF), protagonizada pelo ministro Gilmar Mendes. “Pedro renasceu”, disse emocionado o pai, Leandro Garcia, no dia da aplicação do remédio, realizada no Hospital das Clínicas de Campinas. A autorização veio após um parecer favorável do STF, que suspendeu decisões anteriores que limitavam o acesso ao medicamento, salvo em casos excepcionais como o de Pedro, que estava prestes a completar oito anos. A DMD é uma condição degenerativa para a qual ainda não há cura. O Elevidys, aprovado emergencialmente pela Anvisa no fim de 2024, é uma terapia gênica que visa retardar o avanço da doença ao inserir uma versão funcional do gene distrofina. A esperança era que a aplicação precoce pudesse preservar a força muscular e aumentar a expectativa e qualidade de vida de Pedro. Mas a trajetória da criança teve um desfecho trágico. No início de junho, Pedro contraiu o vírus da influenza e foi internado com complicações respiratórias e renais. Após transferência para um hospital em Franca, não resistiu. O falecimento ocorreu no sábado, 7 de junho, menos de três meses após o tratamento. O caso de Pedro reabre o debate sobre o uso emergencial de terapias gênicas em sistemas públicos de saúde, especialmente em situações de judicialização. Embora o tratamento tenha sido interpretado como um avanço para a família, a curta sobrevida do paciente levanta dúvidas sobre critérios de elegibilidade, preparação das unidades hospitalares e protocolos de acompanhamento pós-aplicação. Pedro deixa um legado de esperança e alerta. Sua breve jornada entre o “renascimento” e o adeus evidencia a complexidade das decisões que envolvem terapias inovadoras, o poder da mobilização social e os limites da medicina diante de doenças graves. Ao mesmo tempo, expõe a urgência de equilibrar justiça, ciência e humanidade em tempos de biotecnologia acelerada. Até o fechamento desta matéria, o Ministério da Saúde não havia se pronunciado sobre o caso. ## **RDC 406/2020: Anvisa estabelece regras rígidas para monitoramento da segurança de medicamentos no Brasil** Publicada em 22 de julho de 2020, a **Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) nº 406/2020 da Anvisa** institui as **Boas Práticas de Farmacovigilância** para todos os detentores de registro de medicamentos de uso humano no Brasil. O objetivo central da norma é garantir que fabricantes, importadores e distribuidores monitorem de forma contínua e sistemática os **riscos associados aos seus produtos**, com foco na **segurança do paciente**. A resolução exige que os responsáveis pelos medicamentos implantem um sistema de farmacovigilância robusto, capaz de **identificar, avaliar, entender e prevenir eventos adversos ou quaisquer problemas relacionados ao uso de fármacos**. Entre as exigências estão: - Nomeação de um **responsável técnico por farmacovigilância**; - Manutenção de um **Sistema de Gestão da Qualidade** aplicado à farmacovigilância; - Elaboração de **Planos de Gestão de Risco (PGR)** e **Relatórios Periódicos de Avaliação Benefício-Risco (RPBR)**; - Notificação obrigatória de **eventos adversos graves** à Anvisa em **até 15 dias**; - Envio de dados por meio do sistema eletrônico **VigiMed**. A RDC 406/2020 também fortalece a articulação entre empresas e autoridades sanitárias, permitindo ações regulatórias mais ágeis diante de riscos emergentes. A norma está alinhada com diretrizes internacionais, como as da Organização Mundial da Saúde (OMS) e da International Council for Harmonisation (ICH). No caso do medicamento **Elevidys**, administrado ao menino Pedro Henrique, a Roche, que lidera todos os processos regulatórios, negociações de preço, distribuição e acompanhamento clínico do medicamento em outros mercados, como Europa, América Latina (incluindo o Brasil), Ásia e Oriente Médio, deverá **encaminhar à Anvisa todas as informações relacionadas ao óbito** e **colaborar com a investigação do evento adverso** (RDC 406). A resolução exige que todas as etapas sejam documentadas e que haja comunicação transparente com os profissionais de saúde e o público, sempre que necessário. --- Com informações do site [São Carlos Agora](https://www.saocarlosagora.com.br/editorias/seguranca/menino-sao-carlense-recebe-medicamento-de-r-17-milhoes-e-pai-celebra/179791/). Legenda da foto: A mãe Michele, Pedro e o pai, Leandro Garcia – Crédito: arquivo pessoal / Reprodução **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Venda abaixo do esperado e morte de paciente abalam terapia gênica da Sarepta](https://academiadepacientes.com.br/venda-abaixo-do-esperado-e-morte-de-paciente-abalam-terapia-genetica-da-sarepta/) **Published:** maio 7, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Sarepta enfrenta queda nas vendas e crise de confiança após morte ligada ao Elevidys, mas mantém aposta no potencial da terapia gênica. **Content:** ⚠️ A morte de um paciente após uso do Elevidys, indicado para o tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne, e atrasos administrativos fizeram as vendas caírem, gerando dúvidas na comunidade médica e entre familiares. - **Por que isso importa:** A reação do mercado e da comunidade médica ao primeiro óbito associado ao Elevidys pode afetar a confiança em terapias gênicas similares. A Sarepta é uma das líderes nesse segmento, e o impacto pode se estender a toda a biotecnologia voltada a doenças raras. 🧠 **O que está acontecendo:** A Sarepta reduziu suas projeções de receita após um trimestre fraco de vendas e hesitação de pacientes diante de um caso fatal. - O paciente tinha 16 anos e morreu de falência hepática após infecção por citomegalovírus. - A empresa aguarda o laudo da autópsia e já comunicou o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). 🔍 **Nas Entrelinhas:** Apesar da gravidade, a empresa destaca que foi o único caso entre mais de 800 pacientes. - Especialistas seguem recomendando o tratamento, e centros de referência seguem com alta demanda. - A empresa reforçou ações educativas para médicos e familiares. 🏃 **Resumindo:** O incidente com Elevidys não levou à suspensão do tratamento, mas impactou a adoção em novos centros. - A expectativa é de queda de até 20% nas vendas do 2º trimestre. - A longo prazo, a Sarepta acredita que a demanda será retomada. 🖼️ **O quadro geral:** A Sarepta enfrenta um desafio reputacional e de comunicação, mas mantém confiança no perfil de segurança e eficácia do Elevidys. O caso reforça a importância da vigilância pós-comercialização em terapias avançadas. 💭 **Nossa opinião:** A crise é um teste real para o modelo de aprovação acelerada baseado em biomarcadores em doenças raras. --- Fonte: [Sarepta tries to quell concerns over DMD gene therapy Elevidys as patients delay treatment after death report](https://www.fiercepharma.com/pharma/sarepta-tries-quell-concerns-over-dmd-gene-therapy-elevidys-patients-pause-treatment-after?utm_medium=email&utm_source=nl&utm_campaign=LS-NL-FiercePharma&oly_enc_id=7898C7345667D5R) / Fierce Pharma **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Judicialização dispara gastos e desafia financiamento da assistência farmacêutica no SUS, revela pesquisa inédita](https://academiadepacientes.com.br/judicializacao-dispara-gastos-e-desafia-financiamento-da-assistencia-farmaceutica-no-sus-revela-pesquisa-inedita/) **Published:** maio 29, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Em 2023, 32,9% das despesas estaduais com medicamentos no Brasil foram por decisões judiciais, segundo pesquisa do Ipea, indicando grave impacto orçamentário. **Content:** --- De acordo com dados de 2023, aproximadamente **um terço do total de despesas dos estados brasileiros com medicamentos, equivalente a 32,9%, foi motivado por decisões judiciais**. Os dados foram revelados na Pesquisa sobre Assistência Farmacêutica no Sistema Único de Saúde (SUS), publicada nesta terça-feira (27) pelo Instituto de Pesquisa Econômica Aplicada (Ipea). A pesquisa foi realizada em colaboração técnica com o Conselho Nacional de Secretarias Municipais de Saúde (Conasems) e o Conselho Nacional de Secretários de Saúde (Conass). Gestores de saúde de 25 estados, além do Distrito Federal, e de 1.865 municípios foram entrevistados. Todos os estados do Brasil apresentaram despesas relacionadas a medicamentos, assim como 58,7% dos municípios, totalizando 1.904 localidades. De acordo com dados recentes, a incidência de municípios que disponibilizam medicamentos por meio de ações judiciais apresenta uma variação significativa entre as diferentes regiões do Brasil. As regiões Centro-Oeste, com 80,5%, Sudeste, com 73,3%, e Sul, com 57,6%, lideram o fornecimento. Em contrapartida, as regiões Norte e Nordeste apresentam as menores porcentagens, com 49% e 46,3%, respectivamente. De acordo com informações do Conselho Nacional de Justiça (CNJ), o ano passado registrou um total de 162.046 novos casos de saúde pública na primeira instância do judiciário. O número, que era de 76.836 em 2020, registrou um expressivo aumento de 110,9%. Uma fonte importante de informação são os dados do Siga Brasil, um sistema de acesso público que disponibiliza dados sobre a execução orçamentária e financeira da União. **Em 2024, o Ministério da Saúde registrou despesas de R$ 3,2 bilhões decorrentes de ações judiciais envolvendo medicamentos.** Pesquisadores do Ipea alertam que essa situação torna o planejamento da assistência farmacêutica mais complicado e impacta negativamente o orçamento destinado à compra de medicamentos. Como resultado, há uma diminuição da disponibilidade financeira para garantir o fornecimento de remédios a toda a população. O presidente do Conselho Nacional de Secretários de Saúde (Conasems), Hisham Hamida, afirmou que os municípios estão assumindo responsabilidades cada vez maiores, mesmo na falta de apoio financeiro por parte dos governos federal e estadual. O fornecimento de medicamentos de alto custo está sendo realizado por meio de decisões judiciais, frequentemente sem o respaldo de critérios técnicos adequados e sem a devida previsão orçamentária. A afirmação de Hamida ressalta que essa situação desestrutura totalmente o planejamento da administração municipal e prejudica seriamente o orçamento. De 2019 a 2023, os municípios registraram um aumento de 40% em suas despesas, mesmo diante de uma redução de 21% nos repasses federais e de 22% nos transferências estaduais. Os dados revelam que, no que diz respeito às despesas dos estados, os gastos aumentaram em 25,1%, enquanto os repasses federais registraram uma queda de 6,2%. Pesquisadores do Ipea apontam que os resultados indicam a urgência de uma reforma no financiamento da assistência farmacêutica e na gestão da compra de medicamentos, envolvendo as três esferas de governo. ## Dados do estudo foram divulgados em evento nas instalações da OPAS, em Brasília Palestrantes - **Elton da Silva Chaves**, Assessor Técnico em Assistência Farmacêutica do Conselho Nacional de Secretarias Municipais de Saúde (Conasems). - **Éber Dobes Bernard**, Assessor Técnico em Assistência Farmacêutica do Conselho Nacional de Secretários de Saúde (CONASS). - **Fabíola Sulpino Vieira**, Coordenadora de Saúde na Diretoria de Estudos e Políticas Sociais (DISOC/IPEA). --- Aconteceu nesta terça-feira, 27/5, nas dependências da Organização Pan-Americana de Saúde (OPAS), em Brasília, o Seminário *Divulgação dos Resultados da Pesquisa Assistência Farmacêutica no SUS,* uma iniciativa conjunta do Conselho Nacional de Secretários de Saúde (CONASS), Conselho Nacional de Secretários Municipais de Saúde (Conasems) e Instituto de Pesquisa Econômica Aplicada (IPEA). A pesquisa *Assistência Farmacêutica no SUS*, apresentada por especialistas do IPEA, CONASEMS e CONASS, revelou que o gasto com medicamentos tem aumentado consistentemente, pressionando os orçamentos de municípios e estados. O levantamento, detalhado por Fabíola Sulpino Vieira (IPEA), Elton da Silva Chaves (CONASEMS) e Éber Dobes Bernard (CONASS), aponta que a judicialização se tornou um fator crítico, desviando recursos e dificultando o planejamento das políticas de saúde. O estudo destaca ainda a predominância de recursos próprios no financiamento local e estadual, além dos desafios de logística, gestão e a urgência por maior atenção ao [Pacto Federativo](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pacto-federativo/). A metodologia da pesquisa envolveu a aplicação de questionários eletrônicos aos gestores municipais e estaduais de saúde. O instrumento foi desenvolvido em parceria com as equipes de TI do IPEA e testado por assessores técnicos do CONASEMS e CONASS. A coleta de dados foi realizada em um período específico, com o apoio e divulgação dos resultados pelos Conselhos de Secretarias de Saúde e grupos técnicos de assistência farmacêutica. O objetivo principal da pesquisa foi coletar informações sobre: - **Valores de gasto:** para medicamentos e produtos para saúde, discriminando as fontes de financiamento (recursos federais, estaduais, municipais e outras fontes). - **Formas de aquisição:** se a compra foi direta, por licitação, via consórcio, ou decorrente de judicialização. - **Dados sobre a judicialização:** volume de processos, tipo de medicamentos envolvidos, valores gastos, e o impacto na gestão da assistência farmacêutica. - **Desafios e necessidades:** identificar as principais dificuldades enfrentadas pelos gestores na gestão da assistência farmacêutica e na contenção de gastos, especialmente com a judicialização. Com base nos dados coletados, foram produzidas três publicações: uma [nota técnica geral sobre o gasto em medicamentos](https://www.ipea.gov.br/portal/publicacao-item?id=0f667075-af71-45b0-823a-38e76119d3eb), outra[ focada especificamente no gasto com medicamentos judicializados](https://www.ipea.gov.br/portal/publicacao-item?id=0f667075-af71-45b0-823a-38e76119d3eb), e uma [síntese das observações e percepções dos gestores](https://www.ipea.gov.br/portal/publicacao-item?id=1ed7981e-c104-4064-9793-e3444ff2e8f2). Os achados do estudo representam um alerta para o crescimento exponencial dos gastos com medicamentos, impulsionado, em grande parte, pela judicialização. Apresentado por especialistas do IPEA, CONASEMS e CONASS, o levantamento detalha como essa realidade impacta diretamente os orçamentos de municípios e estados, comprometendo o planejamento e a gestão da saúde pública. A pesquisa, com dados colhidos em cinco anos, revela uma pressão financeira contínua sobre as administrações locais e estaduais, que, em sua maioria, dependem de recursos próprios para bancar a compra de fármacos. Tanto o CONASEMS, pela voz de Elton da Silva Chaves, quanto o CONASS, através de Éber Dobes Bernard, destacaram os desafios enfrentados por seus respectivos entes, que vão da falta de profissionais qualificados à deficiência em logística e sistemas de informação. Fabíola Sulpino Vieira, do IPEA, aprofundou-se nos números, mostrando que medicamentos de alto custo e para doenças crônicas são os maiores responsáveis pelo aumento das despesas. Ela ressaltou que a judicialização não só eleva os gastos de forma imprevisível, mas também desorganiza a capacidade de compra em escala, forçando o desvio de verbas que seriam destinadas a ações coletivas. O estudo aponta para a urgência de fortalecer a colaboração entre as esferas de governo e aprimorar a gestão da cadeia de suprimentos. A busca por soluções que equilibrem o direito individual ao medicamento com a sustentabilidade do sistema de saúde emerge como um imperativo para o futuro do SUS. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Assembléia Mundial de Saúde lança 1ª resolução em doenças raras. O que muda para você?](https://academiadepacientes.com.br/assembleia-mundial-de-saude-lanca-1a-resolucao-voltada-para-doencas-raras-o-que-muda-para-voce/) **Published:** maio 26, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** OMS aprova resolução histórica sobre doenças raras, promovendo equidade e inclusão, mas seu impacto depende da adesão voluntária dos países. **Content:** A Assembléia Mundial de Saúde (AMS; em inglês, WHA), órgão máximo decisório da Organização Mundial de Saúde (OMS) aprovou, na sexta-feira (24/5) por unanimidade, em sua 78ª edição, resolução intitulada [Doenças raras: uma prioridade global de saúde para a equidade e inclusão](https://acrobat.adobe.com/id/urn:aaid:sc:US:dc159c62-78b7-420b-978e-22eb1506a781) . Apesar de ser um marco histórico que merece ser celebrado, uma espécie de bússola técnica, política e moral para os estados-membros da OMS, é importante reconhecer os limites de instrumentos desta natureza para o progresso das nações no campo da saúde. É importante lembrar que a resolução adotada na 78.ª Assembleia Mundial da Saúde baseia-se [na resolução da Assembleia Geral das Nações Unidas](https://academiadepacientes.com.br/onu-adota-resolucao-em-favor-das-pessoas-com-doencas-raras-e-seus-familiares/) intitulada *Abordar os desafios das pessoas que vivem com uma doença rara e das suas famílias*, aprovada em sua 76.ª sessão, em 16 de dezembro de 2021. A seguir, lhe apresentamos um resumo da resolução, bem como seus limites e potencialidades. ## Um resumo do que afirma a resolução da WHA ### **Contexto e Reconhecimento do Problema** - Doenças raras são condições que afetam até 1 em 2 mil pessoas (na União Européia), com mais de 7 mil tipos conhecidos, impactando mais de 300 milhões de pessoas no mundo, sendo 70% delas iniciando na infância. - Essas doenças são, em geral, complexas, crônicas, progressivas, afetam múltiplos órgãos e podem levar a deficiências graves e morte precoce. - Pessoas com doenças raras, suas famílias e cuidadores enfrentam barreiras para participação social, discriminação, isolamento, estigmatização e falta de políticas de apoio. - Há vulnerabilidade psicológica, social e econômica ao longo da vida, com desafios em saúde, educação, emprego e bem-estar financeiro. - A abordagem deve ser centrada no paciente, visando remover barreiras no acesso à saúde, educação e trabalho. ### **Desafios e Inequidades** - O alto custo de medicamentos e tecnologias para doenças raras, bem como o acesso desigual a esses recursos, são grandes obstáculos. - Mulheres e crianças enfrentam desafios ainda maiores, como diagnóstico tardio e menos acesso a tratamento adequado. - O diagnóstico pode demorar mais de cinco anos; muitos nunca recebem diagnóstico adequado, fato agravado pela falta de triagem neonatal e acesso desigual a serviços. - 95% das doenças raras não têm tratamento eficaz disponível. - Disparidades entre áreas rurais e urbanas, escassez de especialistas e centros de referência dificultam o manejo clínico adequado. ### **Compromissos e Recomendações aos Estados-Membros** - Integrar doenças raras nos planos nacionais de saúde, com políticas, programas e ações baseadas em evidências. - Garantir acesso equitativo e oportuno ao diagnóstico, especialmente por meio de triagem neonatal universal e tratamentos custo-efetivos. - Promover programas de apoio à saúde mental e bem-estar de pacientes, familiares e cuidadores. - Fortalecer os sistemas de saúde, especialmente a atenção primária, para garantir acesso universal e de qualidade. - Incluir competências sobre doenças raras na formação de profissionais de saúde. - Ampliar campanhas de conscientização e educação sobre doenças raras para profissionais, gestores e público em geral. - Remover barreiras ao acesso à água, saneamento e higiene para pessoas com doenças raras e seus cuidadores. - Incentivar o uso de tecnologias digitais, telemedicina e plataformas de compartilhamento de dados para melhorar o acesso a especialistas e tratamentos. - Promover a participação de organizações de pacientes e pessoas com deficiência no desenvolvimento de políticas públicas. - Estabelecer grupos de trabalho nacionais e centros de excelência para pesquisa, cuidado e formação em doenças raras. - Criar ou fortalecer [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) nacionais ou internacionais para coleta e análise de dados sobre doenças raras. - Considerar a adoção de sistemas internacionais de classificação de doenças raras (como a CID-11 e [orpha codes](https://www.orpha.net/)). ### **Colaboração e Pesquisa** - Estimular a colaboração entre governos, academia, setor privado, sociedade civil e associações de pacientes para inovação em pesquisa, diagnóstico e tratamento. - Buscar fontes inovadoras de financiamento, inclusive privadas, especialmente para países em desenvolvimento. - Fortalecer a cooperação internacional para garantir acesso equitativo a medicamentos e tratamentos de qualidade. - Avaliar regularmente a implementação dos planos nacionais e regionais para doenças raras. ### **Ações Recomendadas à OMS** - Desenvolver, em consulta com os Estados-Membros e organizações da sociedade civil, um Plano de Ação Global de 10 anos para doenças raras, alinhado aos objetivos estratégicos da OMS (deve ser apresentado em 2028). - Mapear padrões, diretrizes e protocolos existentes sobre doenças raras, e identificar oportunidades de inovação tecnológica. - Criar uma linha de trabalho dedicada à cobertura universal de saúde para pessoas com doenças raras. - Identificar centros de excelência globais para troca de conhecimento e apoio clínico. - Apoiar os países na elaboração de políticas nacionais e estratégias sustentáveis para doenças raras. - Apresentar relatórios periódicos sobre a implementação da resolução e progresso do plano de ação. ### **Princípios Fundamentais** - Promoção da equidade, inclusão e respeito aos direitos e dignidade das pessoas com doenças raras. - Necessidade de colaboração global, inovação, coleta de dados e combate à discriminação. - Alinhamento com os Objetivos de Desenvolvimento Sustentável da ONU, especialmente a cobertura universal de saúde. ## Potencialidades Na prática, resoluções da WHA podem : - Orientar políticas públicas nacionais e internacionais, influenciando agendas de saúde, prioridades de financiamento e estratégias de enfrentamento de desafios globais. - Servir de base para *advocacy* e mobilização da sociedade civil, que utiliza essas resoluções como instrumento de cobrança e monitoramento das ações dos governos nacionais. - Promover consenso internacional em torno de temas sensíveis, como acesso universal à saúde, equidade, participação social e resposta a emergências sanitárias. - Catalisar a criação de instrumentos internacionais mais robustos, como tratados e regulamentos vinculantes, a exemplo do Regulamento Sanitário Internacional (RSI) e do Acordo de Pandemias. ## Limitações Resoluções da WHA apresentam limitações importantes, que desaconselham manifestações desmesuradas de otimismo observadas em comunicados de algumas ONGs que prezam pelo exagero triunfalista e hiperbólico em suas mensagens ao público. Otimismo desmesurado gera promessas infundadas. Recomenda-se responsabilidade na transmissão de mensagens relacionadas à saúde pública, como de resto a qualquer mensagem. São estas as limitações: - **Natureza não vinculante**: Em regra, as resoluções não possuem força jurídica obrigatória. Elas expressam recomendações e orientações, sem impor obrigações legais automáticas aos Estados-membros da OMS. O cumprimento depende da vontade política e da capacidade de cada país. - **Soberania nacional**: Os Estados mantêm autonomia para definir suas políticas internas de saúde. Mesmo diante de recomendações técnicas robustas, podem, por razões políticas, econômicas ou culturais, adotar ou rejeitar as diretrizes propostas. - **Ausência de mecanismos de *enforcement***: Não há sanções diretas ou instrumentos de coerção internacional que obriguem os países a implementar resoluções, diferentemente de tratados internacionais ratificados formalmente. - **Desigualdade de capacidades**: Países de baixa e média renda podem enfrentar dificuldades para implementar recomendações devido a limitações financeiras, técnicas ou estruturais, tornando a [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) das resoluções desigual no cenário global. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Copy-Paste de R$ 11 mi: jornalismo irresponsável e terapia gênica no SUS](https://academiadepacientes.com.br/copy-paste-de-r-11-mi-jornalismo-irresponsavel-e-terapia-genica-no-sus/) **Published:** maio 31, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Matéria copia release do MS sobre Elevidys, ignora fase regulatória e origem judicial, induzindo leitor a crer em cobertura plena pelo SUS. **Content:** No jargão jornalístico, “barriga” refere-se a um erro de apuração, um erro grave que acaba por comprometer a reportagem ou matéria. É uma gíria para designar uma informação incorreta que foi publicada, causando constrangimento e afetando a credibilidade do veículo de comunicação. Do alto dos meus 43 anos de jornalismo profissional, ontem saltei das tamancas, como diriam os antigos, ao ver meu ofício tão vilipendiado. O texto (não posso chamar de “matéria”, muito menos de “reportagem”) [publicado ontem](https://diariodocomercio.com.br/mix/sus-vai-disponibilizar-tratamento-carissimo-para-portadores-de-doenca-rara/) (31/5) pela jornalista **Carolina Carvalho** em órgão relacionado ao Diário do Comércio (MG) sobre a oferta da terapia gênica **Elevidys** para distrofia muscular de Duchenne no Sistema Único de Saúde (SUS) repete, requenta, quase na íntegra, mas deturpando, [um comunicado oficial do Ministério da Saúde](https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/2025/fevereiro/terapia-inovadora-contra-distrofia-muscular-de-duchenne-e-aplicada-pela-primeira-vez-no-sus), divulgado em 19 de fevereiro deste ano. O texto de Carolina, apresentado como novidade, omite etapas regulatórias, custos e o contexto judicial que tornaram possível apenas duas infusões experimentais, sugerindo ao leitor desavisado a incorporação plena de tratamento que custa **R$ 11 milhões** a dose. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20683%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22683%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22683%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)## A “barriga” é, portanto, uma informação falsa ou distorcida que é publicada em um veículo jornalístico. ### Declarações recicladas, contexto ausente As falas atribuídas ao coordenador-geral de Doenças Raras, **Natan Monsores** pela “repórter formada pela Universidade Federal de Ouro Preto” (de acordo com o veículo), foram copiadas do release de fevereiro. Não há indicação de que se trata de declarações antigas, ora descontextualizadas, nem de que Monsores não concedeu nova entrevista. Trechos como *“Essa experiência nos mostra que o SUS pode estar na vanguarda”* aparecem palavra por palavra, literalmente, sem atribuição de fonte (no caso, o Ministério da Saúde, em fevereiro deste ano). A mesma prática ocorre com a advertência da neurologista **Michelle Becker** sobre a eficácia limitada da terapia. Copiada sem contextualização temporal, a citação reforça a falsa impressão de reportagem com frescor, inédita. ### Promessa inexistente de cobertura universal O título **“SUS vai disponibilizar tratamento caríssimo para portadores de doença rara”** leva o leitor a crer que o Elevidys está incorporado à rotina do SUS. Na realidade, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias em Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) ainda não se pronunciou oficialmente sobre eventual incorporação ao SUS, imperativo legal para tal. Tampouco a repórter cita que as duas infusões realizadas resultam de decisão do Supremo Tribunal Federal (STF), sem preceder política pública alguma. Passando a limpo o que não se deve fazer em jornalismo, aponto os problemas no texto “tipo-matéria”. 1. **Requentamento de conteúdo** sem transparência sobre a fonte e data. 2. **Atribuição enganosa** de falas e de atualidade das informações. 3. **Omissão** do caráter judicial e excepcional do procedimento. 4. **Ausência** de checagem com especialistas externos ou novas fontes. 5. Potencial **plágio** ao reproduzir trechos oficiais sem crédito claro a respeito de sua procedência. Ao confundir um caso judicial com política de saúde, a matéria pode gerar expectativas irreais entre famílias de pacientes e pressionar gestores por uma cobertura ainda não aprovada. Um desastre. Tudo que um governo não precisa. Para leitores e formadores de opinião, a reportagem falha em sua função básica de esclarecer o estágio real da tecnologia no âmbito do SUS. Que este episódio sirva de alerta: jornalismo não é mero ato de copiar-colar, mas ofício de apurar com rigor, contextualizar e oferecer ao público a verdade possível. Quando a pressa e o amadorismo substituem a reportagem séria, não apenas se desinforma a sociedade — mina-se a confiança coletiva, destrói-se o prestígio de fontes idôneas e instaura-se um terreno fértil para o assassinato de reputações. Defender o bom jornalismo é defender a própria democracia: sem método, responsabilidade ética e transparência, qualquer “notícia” degenera em ruído, e o preço é pago por todos nós. Parafraseando Chico Buarque, “O manual de redação passou na janela/Só Carolina não viu”. --- **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Senado realiza audiência sobre ciência, tecnologia e incorporação de tratamentos para doenças raras no SUS](https://academiadepacientes.com.br/senado-realiza-audiencia-sobre-ciencia-tecnologia-e-incorporacao-de-tratamentos-para-doencas-raras-no-sus/) **Published:** abril 17, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Audiência no Senado Federal (9/4) debate acesso a tratamentos para doenças raras no SUS, destacando inovação, produção nacional e cuidados integrais no sistema público. **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)### Principais pontos: - **Critérios da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**: Associações de pacientes pedem regras mais flexíveis. Estudos com poucos pacientes e dados do mundo real devem ser considerados. - **Produção nacional**: IBMP e Fiocruz defendem estrutura para desenvolver terapias avançadas no Brasil. Hoje, 75% dos insumos são importados. - **Investimentos em pesquisa**: MCTI anunciou R$ 154 milhões aplicados desde 2022 em projetos voltados a diagnóstico, rastreamento e terapias inovadoras. - **Ações do Ministério da Saúde**: Novo hub de sequenciamento genético, ampliação da triagem neonatal e R$ 4,5 bi anuais investidos em terapias já disponíveis. - **Rede de atendimento**: Número de serviços de referência no SUS passou de 22 para 36. Ainda assim, 95% das doenças raras não contam com tratamento medicamentoso. - **Desafio federativo**: Ministério da Saúde pede que estados e municípios compartilhem responsabilidades na ponta do atendimento. ### Encerramento A comissão prometeu acompanhar o tema e buscar integração entre ciência, gestão e participação social para melhorar políticas públicas voltadas às doenças raras. A Comissão de Ciência e Tecnologia (CCT) do Senado Federal realizou nesta quarta-feira (9/4) uma audiência pública para discutir os desafios e as possibilidades de incorporação de medicamentos, procedimentos, equipamentos e produtos no Sistema Único de Saúde (SUS), com atenção especial às doenças raras. A iniciativa atendeu ao requerimento ([REQ 4/2024 – CCT](https://www25.senado.leg.br/web/atividade/materias/-/materia/167423)) do senador Flávio Arns (PSB-PR), presidente da comissão, que defende maior atenção institucional à realidade enfrentada por cerca de 13 milhões de pessoas que vivem com alguma condição rara no Brasil. Arns destacou dificuldades como o diagnóstico tardio, o acesso limitado a terapias específicas e os altos custos envolvidos no desenvolvimento de tratamentos. Segundo o parlamentar, é necessário debater a adoção de tecnologias que possam ampliar o cuidado e melhorar a resposta do SUS a essas demandas. Participaram da audiência representantes de ministérios, da comunidade científica e de associações de pacientes. Entre os convidados estavam Thiago Moraes (MCTI), Pedro Ribeiro Barbosa (IBMP), Márcia Silva (ABET) e Andreia Bessa (Febrararas) e Natan Monsores, Coordenador Geral de Doenças Raras (MS) . Durante o encontro, foram discutidos temas como critérios regulatórios para incorporação de tecnologias em saúde, uso de evidências científicas alternativas, produção nacional de medicamentos biotecnológicos e iniciativas interministeriais voltadas ao fortalecimento das políticas públicas para doenças raras. O debate visou reunir insumos técnicos e institucionais que orientem futuras decisões no campo da saúde pública. ### Febrararas propõe revisão de critérios da Conitec e ampliação da produção nacional de terapias Representando a Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas), Andreia Bessa destacou que pacientes com doenças raras continuam enfrentando obstáculos relevantes no acesso a tratamentos inovadores no SUS. Entre os principais entraves apontados está o atual modelo de avaliação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que, segundo ela, aplica critérios que desconsideram as limitações metodológicas próprias das doenças raras, como a dificuldade de realizar estudos randomizados com grandes populações ou o uso de placebo. Ela defendeu que a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias adote uma abordagem mais flexível, considerando evidências geradas por [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de vida real e estudos observacionais. Para a expositora, essas fontes oferecem uma visão mais completa do impacto das terapias sobre a vida dos pacientes e suas famílias, especialmente em contextos onde o adoecimento compromete também o cotidiano de cuidadores. Andreia também destacou o papel da inovação nacional como estratégia para garantir maior sustentabilidade ao sistema de saúde. Citou como exemplo iniciativas da Fiocruz com instituições internacionais na área de terapias gênicas e defendeu que o Brasil desenvolva capacidade produtiva própria, o que poderia reduzir custos e ampliar o acesso a tecnologias avançadas. Ao comentar a recente inclusão de representantes da sociedade civil na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), avaliou a medida como positiva, mas inicial. Argumentou que o processo decisório em saúde deve considerar, além da eficácia clínica e do [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), a experiência dos pacientes e o impacto social das terapias. Em sua fala final, alertou que negar tratamentos exclusivamente por razões orçamentárias pode representar, na percepção das famílias afetadas, uma interrupção precoce das possibilidades de vida digna. ### ABET relata trajetória de busca por diagnóstico, acesso e inclusão de pessoas com esclerose tuberosa Presidente da Associação Brasileira de Esclerose Tuberosa (ABET), Márcia Silva relatou os desafios enfrentados desde o diagnóstico de sua filha Flávia, há quase 40 anos, quando a doença era praticamente desconhecida no Brasil. Em sua fala, ela destacou a ausência de referências médicas, o desconhecimento geral sobre a condição e o longo percurso até a formação de uma rede de apoio. Márcia também enfatizou o papel da mobilização de familiares e do acesso à informação científica na construção de respostas mais estruturadas no campo das doenças raras. Ela mencionou como exemplo os mutirões realizados no Hospital das Clínicas de Curitiba, que oferecem atendimento multidisciplinar a pacientes com esclerose tuberosa, além de acesso a medicamentos pelo SUS. Destacou a importância da articulação entre pacientes, profissionais da saúde e gestores públicos, inclusive com o apoio direto do senador Flávio Arns em ações voltadas à estruturação de serviços especializados. Márcia também abordou a relevância da comunicação e da formação de redes para o acolhimento de famílias em todo o país. Lembrou sua experiência em Minas Gerais na capacitação de escolas públicas para inclusão de crianças com deficiência cognitiva associada a doenças raras. Ressaltou que garantir qualidade de vida vai além do acesso a medicamentos, envolvendo políticas educacionais, apoio psicológico e reabilitação integral. Em resposta, o senador Flávio Arns compartilhou sua experiência pessoal com a esclerose tuberosa, reforçando que a atuação das famílias e das associações é fundamental para orientar políticas públicas mais inclusivas. Arns defendeu a criação de uma plataforma digital que reúna informações públicas sobre doenças raras, medicamentos e linhas de pesquisa em andamento, como forma de ampliar o acesso à informação e apoiar a tomada de decisão em saúde. ### IBMP destaca desafios estruturais e propõe fortalecimento da produção nacional de biotecnologias Pedro Ribeiro Barbosa, diretor-presidente do [Instituto de Biologia Molecular do Paraná](https://www.ibmp.org.br/) (IBMP), afirmou que, embora o instituto não atue exclusivamente com doenças raras, sua atuação na fronteira da biotecnologia e da inovação em saúde tem impacto direto sobre o avanço de diagnósticos e terapias de alta complexidade. Segundo ele, essas condições evidenciam limitações estruturais do Brasil na produção de insumos e tecnologias estratégicas, sobretudo no campo das terapias gênicas, cuja aplicação vem crescendo no cenário global. Barbosa apresentou um panorama da dependência externa brasileira no setor farmacêutico, destacando que cerca de 75% dos medicamentos e insumos ainda são importados. Alertou para o déficit da balança comercial e defendeu investimentos coordenados em infraestrutura industrial, como plantas de escalonamento e centros de desenvolvimento tecnológico, para que o país possa transformar conhecimento científico em produtos acessíveis. O IBMP, informou, está em fase de implantação de uma dessas estruturas, com foco em biofármacos e terapias personalizadas. O dirigente também comentou iniciativas do governo federal, como a [Nova Indústria Brasil](https://www.gov.br/mdic/pt-br/assuntos/noticias/2024/janeiro/nova-industria-brasil-e-marco-para-a-retomada-do-setor), cuja “Missão 2” prevê aumentar a participação da produção nacional em saúde de 42% para 70%. Para ele, a consolidação do chamado “Complexo Econômico-Industrial da Saúde” é essencial para garantir maior autonomia tecnológica e ampliar o acesso da população a soluções inovadoras. Reforçou que políticas públicas nessa área devem integrar ciência, tecnologia, produção e serviços de saúde. Por fim, Barbosa destacou o papel do IBMP no desenvolvimento de soluções aplicáveis ao SUS, como o Centro de Medicina de Precisão, voltado ao diagnóstico genético e à personalização do cuidado. Mencionou ainda parcerias com instituições internacionais, como a Universidade da Filadélfia, voltadas ao desenvolvimento conjunto de terapias gênicas, e reafirmou o compromisso do instituto com a aplicação prática do conhecimento em benefício da saúde pública. ### MCTI apresenta panorama de investimentos em pesquisas sobre doenças raras Thiago Morais, coordenador-geral de Ciências para Saúde, Biotecnológicas e Agrárias do Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação (MCTI), apresentou durante a audiência um resumo das principais ações da pasta voltadas ao fomento de pesquisas relacionadas a doenças raras. Segundo ele, entre 2022 e 2024, foram investidos aproximadamente R$ 154 milhões em iniciativas que abrangem rastreamento, diagnóstico genético, desenvolvimento terapêutico e biotecnologia. Entre os projetos apoiados estão plataformas para vetores virais, tecnologias de diagnóstico in vitro e abordagens de medicina de precisão com base em dados multiômicos. Morais destacou que um dos principais desafios para o avanço da área está na chamada “translação do conhecimento” — a conversão de descobertas científicas em produtos e serviços disponíveis à população. Para isso, ressaltou a importância de políticas como a Nova Indústria Brasil e o [Programa de Desenvolvimento e Inovação Local](https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sectics/pdil), que visam aproximar o setor acadêmico da indústria nacional e facilitar o caminho entre pesquisa e aplicação clínica. O coordenador também enfatizou a necessidade de fortalecer a infraestrutura de escalonamento produtivo e integrar desde o início dos projetos os requisitos regulatórios exigidos por órgãos como a Anvisa. A adoção dessa abordagem, segundo ele, pode acelerar o tempo necessário para que novas tecnologias cheguem ao SUS. Destacou ainda a importância de métodos alternativos de geração de evidência científica para doenças de baixa [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/), onde ensaios clínicos tradicionais nem sempre são viáveis. Encerrando sua fala, Morais afirmou que o MCTI continuará apoiando iniciativas em articulação com outras pastas e instituições de pesquisa. O senador Flávio Arns, que presidiu a sessão, agradeceu a apresentação e observou que a comissão busca promover espaços de interlocução entre governo, ciência e sociedade civil para o enfrentamento dos desafios em torno das doenças raras. ### Ministério da Saúde defende maior articulação federativa para o cuidado Durante a audiência, Natan Monsores, coordenador da área de doenças raras do Ministério da Saúde, apresentou um panorama das ações recentes da pasta e defendeu que o tema seja tratado como parte integrante das políticas públicas de saúde, com base na equidade e na sustentabilidade do SUS. Ele ressaltou que a incorporação de terapias inovadoras precisa considerar não apenas os benefícios clínicos, mas também os desafios de financiamento e acesso, e que a gestão pública deve contemplar também os pacientes sem indicação de medicamentos específicos. Entre as iniciativas em andamento, Monsores destacou a implantação de um centro nacional de sequenciamento genético em parceria com a Fiocruz, com capacidade estimada de até 60 mil exames por ano. Também anunciou a retomada das etapas do Programa Nacional de Triagem Neonatal e comentou a incorporação gradual de terapias gênicas no SUS, com cautela quanto à forma como essas tecnologias são comunicadas. Segundo ele, é necessário evitar termos como “cura” ou “vacina genética” e promover uma comunicação responsável baseada em evidências. O coordenador também apontou avanços no monitoramento e organização da rede de atendimento, mencionando projetos como o RARAS (HCPA e SBGM) e o Observatório de Doenças Raras da Universidade de Brasília, que integram o[ Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia em Doenças Raras](https://inraras.org.br/) (INRARAS). Informou que o número de serviços de referência passou de 22 para 36 e que os atendimentos anuais dobraram nos últimos anos. Segundo Monsores, atualmente são investidos cerca de R$ 4,5 bilhões em medicamentos e tecnologias voltadas a essas condições, mas a maioria dos casos ainda depende de cuidados integrados, como reabilitação e suporte familiar. Encerrando sua apresentação, defendeu que a atenção às doenças raras precisa envolver estados e municípios de forma mais estruturada, considerando que o cuidado se materializa nos serviços locais. Sugeriu maior articulação federativa e anunciou o lançamento de uma[ página dedicada ao tema no portal do Ministério da Saúde](https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/saes/doencas-raras), com protocolos, dados e informações para profissionais e pacientes. O senador Flávio Arns agradeceu a contribuição e reforçou a importância de manter o diálogo entre instituições públicas, ciência e sociedade civil. ### Conclusão: desafios estruturais e necessidade de coordenação federativa no cuidado às doenças raras A audiência pública promovida pela Comissão de Ciência e Tecnologia do Senado Federal reuniu gestores, pesquisadores e representantes da sociedade civil para discutir os caminhos da ciência e da inovação no enfrentamento das doenças raras no Brasil. Entre os principais temas abordados estiveram a necessidade de maior articulação entre os ministérios, o fortalecimento do SUS, a organização de redes de diagnóstico genético e o aprimoramento dos critérios de incorporação de tecnologias em saúde. O evento também evidenciou a importância de integrar as esferas federal, estadual e municipal na organização da atenção a esses pacientes, reconhecendo tanto os avanços recentes — como a criação de plataformas de sequenciamento e o apoio a terapias avançadas — quanto os gargalos persistentes, como a fragmentação de dados, a escassez de infraestrutura e a baixa capilaridade dos serviços especializados. A Comissão sinalizou que continuará acompanhando institucionalmente a evolução das políticas voltadas às doenças raras. --- Legenda da foto: Presidente do colegiado, Arns é autor do requerimento para audiência Foto: Geraldo Magela/ Agência Senado **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Pesquisa Clínica em Doenças Raras: Desafios e Avanços no Brasil](https://academiadepacientes.com.br/pesquisa-clinica-em-doencas-raras-desafios-e-avancos-no-brasil/) **Published:** abril 17, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Uma análise sobre os desafios na pesquisa clínica em doenças raras no Brasil, abordando diagnóstico, tratamento e inovações apresentadas em fórum nacional. **Content:** Em uma apresentação abrangente durante o primeiro Fórum Nacional de Doenças Raras e Saúde Suplementar, realizado em 12 de abril, em Porto Alegre, o Dr. Roberto Giugliani, geneticista cofundador e diretor da Casa dos Raros, rede de doenças raras da Dasa Genômica, e professor titular do programa de pós-graduação em genética e biologia molecular da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, compartilhou insights valiosos sobre os desafios e avanços na pesquisa clínica em doenças raras. O especialista traçou um panorama histórico e atual dessas condições, destacando como, apesar de individualmente raras, coletivamente afetam cerca de 6% da população mundial – aproximadamente 12 milhões de brasileiros e 400 milhões de pessoas globalmente. --- ## Destaques da apresentação: - Doenças raras afetam significativa parcela da população mundial – 6%, ou cerca de 400 milhões de pessoas (12 milhões no Brasil) - 80% das doenças raras têm causa genética, enquanto 20% são de origem não-genética - A maioria das doenças raras é classificada como “ultra raras”, ocorrendo em menos de 1 em cada 50.000 pessoas - O atraso médio no diagnóstico é de 5,4 anos desde o início dos sintomas, segundo dados da Rede Nacional de Doenças Raras - 75% das doenças raras se manifestam na infância ou adolescência, e cerca de 30% dos pacientes não sobrevive até os 5 anos --- A exposição do Dr. Roberto Giugliani inicia-se em 1:04:35 Dr. Giugliani explicou o conceito de “odisseia diagnóstica” – o tortuoso caminho que pacientes com doenças raras percorrem até obter um diagnóstico definitivo. Este processo frequentemente envolve diagnósticos equivocados (ocorrendo em aproximadamente 40% dos casos), tratamentos inadequados e intervenções desnecessárias, gerando sobrecarga no sistema de saúde e sofrimento para pacientes e famílias. Como contraponto a este cenário, ele informa que a Casa dos Raros desenvolveu um modelo de atendimento que tem conseguido reduzir significativamente o tempo de diagnóstico – de uma média nacional de 5,4 anos para apenas 82 dias, com casos diagnosticados em somente 11 dias. “O atraso no diagnóstico retarda o início do tratamento e impede que uma orientação adequada seja fornecida à família”, alertou o especialista, enfatizando a importância de modelos de atendimento integrados. Na segunda parte da apresentação, Dr. Giugliani abordou os múltiplos desafios para o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras. Ele destacou que o processo de desenvolvimento de medicamentos para estas condições enfrenta obstáculos como a raridade individual das doenças, heterogeneidade de manifestações, natureza progressiva das condições, escassez de dados sobre história natural e questões éticas relacionadas ao uso de placebo em ensaios clínicos. --- ## Desafios na pesquisa clínica: - Número reduzido de pacientes, dificultando recrutamento e tamanho amostral - Heterogeneidade das manifestações, complicando o estabelecimento de desfechos clínicos - Poucos biomarcadores validados para monitorar resposta ao tratamento - Dificuldade na obtenção de dados de história natural para comparação - Necessidade de modelos alternativos de ensaios clínicos adaptados às doenças raras --- O geneticista apresentou alternativas metodológicas para pesquisa clínica nestas condições, como estudos de braço único (comparando com dados históricos), ensaios adaptativos, “basket trials” (agrupando várias doenças), estudos N=1 (desenvolvidos para pacientes específicos) e abordagens bayesianas. Um ponto crítico destacado foi o processo de aprovação e incorporação de tratamentos no Brasil, que pode levar até 10 anos entre a aprovação pela ANVISA e a incorporação pelo SUS através da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Para concluir, Dr. Giugliani compartilhou soluções potenciais para fortalecer a pesquisa clínica em doenças raras no Brasil, incluindo colaborações internacionais, parcerias público-privadas, criação de [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) e biobancos, e uso de big data e inteligência artificial. Um exemplo inspirador do potencial brasileiro na área foi destacado: o primeiro paciente no mundo a receber uma terapia gênica para lipofuscinose ceróide neuronal foi tratado no Brasil, em Porto Alegre, pela equipe liderada pela Dra. Carolina Fischinger, demonstrando a capacidade do país para desenvolver inovação em tratamentos para doenças raras. --- Crédito de foto: O Sul **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Participação social na Conitec: avanços e dilemas da nova Lei nº 15.120/2025](https://academiadepacientes.com.br/participacao-social-na-conitec-avancos-e-dilemas-da-nova-lei-no-15-120-2025/) **Published:** abril 12, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Nova lei amplia participação social na Conitec, mas traz desafios éticos e regulatórios na representação de pacientes e avaliação de tecnologias. **Content:** ***A recém-promulgada Lei nº 15.120/2025 representa um marco na institucionalização da participação social na Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), ao incluir formalmente um assento com direito a voto para organizações da sociedade civil (OSCs). Apesar do avanço, o dispositivo legal impõe desafios éticos, regulatórios e operacionais que demandam atenção urgente.*** A promulgação da **Lei nº 15.120/2025**, [publicada em 7 de abril](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato2023-2026/2025/Lei/L15120.htm), introduz uma mudança histórica na composição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ao reservar um assento com direito a voto para representantes de organizações da sociedade civil atuantes na condição de saúde objeto de deliberação. Essa participação rotativa promete reforçar o controle social e trazer ao centro da tomada de decisão a voz das pessoas afetadas diretamente pelas tecnologias avaliadas — como pacientes, cuidadores e defensores de direitos. Contudo, a regulamentação dessa nova forma de participação está longe de ser trivial. A menção pública da pauta das doenças raras como uma das bandeiras da deputada que propôs o PL que deu origem à lei, em sua campanha eleitoral em 2022, somada à articulação política visível entre atores destacados do advocacy e parlamentares como ela, aponta para um contexto de atuação conjunta. Isso, por si só, **não configura irregularidade, mas exige atenção a princípios de transparência e governança nos processos de formulação de políticas públicas**, visando prevenir conluios pouco republicanos e tráfico de influência. Assim, ao se avaliar os desdobramentos da nova Lei, é legítimo observar tais relações entre atores do advocacy e parlamentares sob o prisma da *accountability* (responsabilização) democrática. Isso visa evitar a captura do parlamento pela indústria farmacêutica, mediada pela atuação pouco ética de algumas associações de pacientes a ela de praxe estreitamente ligadas. ## **O que diz a nova lei** A Lei altera o artigo 19-Q da Lei Orgânica da Saúde ([Lei nº 8.080/1990](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/leis/l8080.htm)), incorporando ao colegiado da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) quatro novos assentos: um indicado pelo [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/), outro pelo Conselho Federal de Medicina, um pela Associação Médica Brasileira e um pela sociedade civil — esse último com caráter rotativo e designado conforme a área da pauta analisada. O dispositivo ainda determina que a própria [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) regulamente, em até 180 dias, os **critérios de desempate e os requisitos de indicação da organização da sociedade civil**. Essa brevidade para operacionalização impõe um esforço regulatório de alta complexidade, especialmente frente à diversidade do campo da saúde e à pluralidade de OSCs atuantes no Brasil. ## **Avanços inegáveis** A presença formal da sociedade civil com **direito a voto** — e não apenas como observadora — é um avanço democrático no campo das políticas de saúde baseadas em evidências. A medida fortalece: - A legitimidade das decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). - A inclusão de saberes experienciados, muitas vezes invisibilizados nos processos técnicos. - A transparência das deliberações. - O alinhamento com princípios constitucionais do SUS como a participação social. ### **Propostas em debate** e alguns riscos Um [experimento realizado por Tiago Farina](https://www.linkedin.com/posts/tiagofarinamatos_prompt-lei-15120-activity-7315399749749161984-_tqo?utm_source=share&utm_medium=member_desktop&rcm=ACoAAABUS3YBqwmRaj6_J-PrdP-w-CBfM4Jbbg0), ativista em políticas de saúde, com ferramentas de inteligência artificial, revelou um cenário complexo ensejado por esta lei, antes de sua regulamentação pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/): falta de critérios claros, risco de judicializações, insegurança jurídica, além do perigo da captura regulatória por entidades com baixa representatividade ou conflitos de interesse. O experimento levantou pontos críticos que precisam ser enfrentados com pragmatismo e ética pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Dentre os riscos, destacam-se: - **Disputas e judicialização:** a ausência de critérios objetivos pode gerar conflitos entre organizações com atuação em uma mesma condição de saúde. - **Insegurança jurídica:** Sem uma metodologia clara de seleção, qualquer decisão da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) poderá ser contestada. - **[Conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/):** há o risco de que OSCs com vínculos indiretos com a indústria ou baixa base representativa ocupem o assento. - **Desigualdade de acesso à participação:** organizações com menos recursos ou menos presença institucionalizada poderão ser excluídas, acirrando desigualdades históricas. O experimento apresentou cinco alternativas de regulamentação para o Regimento Interno da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Elas vão desde chamadas públicas com critérios objetivos e sorteio em caso de empate, até a indicação por colegiados de OSCs, uso de sistema de pontuação e listas tríplices elaboradas pelo [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/). Cada uma carrega vantagens e riscos próprios em termos de legitimidade, agilidade e prevenção de conflitos. ## Entenda as 5 alternativas propostas pela IA para regulamentar a participação das OSCs na Conitec ### 1. Chamada Pública Simplificada + Sorteio (transparência e agilidade) - A cada pauta, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) lança uma chamada pública. - Se mais de uma OSC se habilitar, a escolha é por sorteio público. - Requer comprovação de atuação na área e ausência de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/). 📌 Vantagem: Processo simples, acessível e rápido. ⚠️ Risco: Pode favorecer entidades menos qualificadas, se sorteadas. --- ### 2. Cadastro Nacional + Rodízio por Critérios Objetivos - OSCs se cadastram previamente, informando áreas de atuação. - A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) seleciona com base em tempo de atuação e rodízio. - Sorteio só em caso de empate. 📌 Vantagem: Dá previsibilidade e reduz disputas. ⚠️ Risco: Exige estrutura contínua de atualização e monitoramento. --- ### 3. Indicação por Rede ou Colegiado de OSCs - Redes reconhecidas indicam a OSC mais representativa. - Aplicável quando houver articulação coletiva na área. - Subsidiariamente, usa-se o modelo da chamada pública. 📌 Vantagem: Valoriza articulação em rede e legitimidade política. ⚠️ Risco: Pode excluir entidades fora das redes formalizadas. --- ### 4. Sistema de Pontuação Técnica (meritocracia regulatória) - Critérios objetivos geram pontuação: atuação, abrangência, produção técnica, número de atendidos. - A OSC com maior pontuação é selecionada. 📌 Vantagem: Foco em evidências e impacto real da atuação. ⚠️ Risco: Alto grau de burocracia e dificuldade de comprovação para OSCs menores. --- ### 5. Lista Tríplice indicada pelo Conselho Nacional de Saúde (CNS) - Para cada pauta, o CNS indica três OSCs. - A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) escolhe uma com base em critérios de relevância e ausência de conflito de interesse. 📌 Vantagem: Integra controle social institucional ao processo. ⚠️ Risco: Processo pode ser mais lento e sujeito a influências políticas. --- 🔎 **Importante**: Todas as alternativas exigem comprovação de atuação na área da condição de saúde analisada e mecanismos para mitigar conflitos de interesse — organizacionais e individuais. --- #### [Clique aqui](https://acrobat.adobe.com/id/urn:aaid:sc:US:c2589bf8-2872-4a84-8ab9-e5101ee71178) **para ver as cinco alternativas na íntegra** ## **Implicações para o advocacy em doenças raras** No campo das doenças raras, esse novo modelo traz tanto promessas quanto armadilhas. Por um lado, abre espaço para que organizações de pacientes, muitas vezes marginalizadas nos processos decisórios, participem da incorporação de tecnologias que lhes dizem respeito. Por outro lado, a exigência de “representatividade nacional” pode excluir iniciativas locais extremamente relevantes. Além disso, muitas OSCs de doenças raras não possuem estrutura para concorrer em chamadas públicas competitivas — o que exige modelos sensíveis à realidade desse ecossistema. ## **Próximos passos: regulamentar com responsabilidade** A tarefa agora está nas mãos da própria [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que terá até outubro de 2025 para publicar o novo regimento. Nesse intervalo, é fundamental que o processo seja participativo, com ampla escuta das organizações potencialmente elegíveis. **Conclusão:** A Lei nº 15.120/2025 representa uma janela de oportunidade para uma participação social mais robusta e significativa no SUS. Mas, sem uma regulamentação ética, transparente e factível, corremos o risco de transformar esse avanço em mais um obstáculo. Cabe agora à sociedade civil, aos gestores públicos e aos especialistas regulatórios garantir que esse novo assento na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não seja apenas simbólico ou produto de “tenebrosas transações” — mas efetivamente transformador. --- **Para saber mais**: [Um novo capítulo na composição da Conitec: o que muda com a Lei nº 15.120/2025 e quais os próximos passos](https://futurodasaude.com.br/conitec-artigo-veronica-stasiak/), por Verônica Stasiak **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Estudo: Doenças raras pressionam planos de autogestão e já consomem um quarto dos gastos assistenciais](https://academiadepacientes.com.br/estudo-doencas-raras-pressionam-planos-de-autogestao-e-ja-consomem-um-quarto-dos-gastos-assistenciais/) **Published:** abril 17, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Fórum destaca estudo: pacientes com doenças raras são 6% dos usuários, mas geram 23% dos gastos dos planos de autogestão em saúde. **Content:** Porto Alegre recebeu, no dia 12 de abril, o 1º Fórum Nacional Doenças Raras e Saúde Suplementar, que reuniu especialistas, gestores e representantes da sociedade civil para discutir os grandes desafios no diagnóstico e no cuidado de pessoas com condições raras. Entre os destaques do encontro, o cardiologista João Paulo Reis Neto — presidente da [CAPESESP](https://www.capesesp.com.br/home/quem-somos/) e diretor técnico da UNIDAS — apresentou um estudo que revela: embora os pacientes raros representem apenas 5,9 % dos beneficiários de uma operadora de autogestão, eles respondem por 23 % de todas as despesas médicas, pressionando a sustentabilidade dos planos de saúde. Organizado pela Educare, com curadoria da Casa dos Raros, o evento destacou a urgência de formação profissional e de integração entre os diferentes setores da saúde para garantir atendimento qualificado e humanizado à população afetada. Embora representem apenas 5,9 % dos beneficiários analisados, os pacientes com doenças raras foram responsáveis por 23 % de todas as despesas médicas de uma operadora de autogestão entre 2019 e 2023. O dado, revelado pelo cardiologista **Dr. João Paulo Reis Neto** — presidente da CAPESP e diretor técnico da União Nacional das Instituições de Autogestão em Saúde (UNIDAS) —, expõe o peso crescente desse grupo na sustentabilidade da saúde suplementar. **O que é a UNIDAS?** A União Nacional das Instituições de Autogestão em Saúde é uma entidade associativa sem fins lucrativos, representante das operadoras de autogestão do Brasil. A autogestão em saúde é o segmento da saúde suplementar em que a própria instituição é a responsável pela administração do plano de assistência à saúde oferecido aos seus empregados, servidores ou associados e respectivos dependentes. É administrado pela área de Recursos Humanos das empresas ou por meio de uma Fundação, Associação ou Caixa de Assistência – e não tem fins lucrativos. Atualmente, a UNIDAS congrega cerca de 4 **milhões de vidas e mais de 110 filiadas**, que correspondem a quase 10% do total de vidas do setor de saúde suplementar. A exposição do Dr. João Paulo Reis Neto começa em 2:24:00 ## Raio‑X da base O levantamento vasculhou cinco anos de dados administrativos de uma carteira de **60.012 vidas**. Usando 2.125 códigos CID ([Classificação Internacional de Doenças](https://pt.wikipedia.org/wiki/Classifica%C3%A7%C3%A3o_Estat%C3%ADstica_Internacional_de_Doen%C3%A7as_e_Problemas_Relacionados_com_a_Sa%C3%BAde)) associados a doenças raras, os analistas identificaram **3.564 beneficiários** com algum diagnóstico raro, dos quais: - **1.086 (30 %)** tinham cânceres raros; - **283 (8 %)** enquadravam‑se como ultra‑raras ([prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) < 1/50 000). O recorte reflete um perfil etário mais envelhecido — típico das autogestões —, o que explica a baixa participação de crianças e adolescentes. ## Custo médio anual sobe a R$ 51 mil em cânceres raros O gasto anual por paciente raro atingiu, em média, **R$ 40 mil** — três a quatro vezes o tíquete dos demais segurados. Entre os oncológicos, a conta salta para **R$ 51 mil**. A despesa, porém, é extremamente concentrada: - **20 pacientes** (topo da pirâmide) consumiram **R$ 17 milhões** num único ano — **R$ 888 mil** por pessoa. - Na base, **684 beneficiários** gastaram, em média, **R$ 25 mil/ano** cada. “Em qualquer análise de custo‑[efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/), não dá para tratar esses grupos como se fossem homogêneos”, alertou Reis Neto, lembrando que uma tecnologia dirigida ao segmento de maior complexidade pode acrescentar centenas de milhares de reais por caso, enquanto a média da carteira ficaria mascarada em R$ 81 mil. ## Último ano de vida é o mais oneroso A curva de gastos também espelha um padrão brasileiro: os **12 meses finais de vida** absorvem mais recursos do que a fase inicial do tratamento. Para cânceres raros, o desembolso chega a **R$ 224 mil** no último ano de vida, levantando questão sobre a expansão de cuidados paliativos. ## Sobrevida menor A análise de sobrevida em cinco anos mostrou diferença estatisticamente significativa entre portadores de doenças raras (especialmente as oncológicas) e demais beneficiários, reforçando o impacto de [morbidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/morbidade/) e [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) nesse grupo. ## Propostas em debate Como resposta a este estudo, a UNIDAS prepara uma agenda de ações: 1. **Modelagem preditiva** para reduzir o tempo até o diagnóstico, cruzando big data da rede credenciada. 2. **Coordenação de cuidado** e rastreamento ativo para otimizar linhas terapêuticas. 3. **Inserção em ensaios clínicos**, mitigando custos e ampliando acesso a terapias inovadoras. 4. **Parcerias com a indústria** para modelos de risco compartilhado. 5. Criação de **fundo mutualista**: aportes de R$ 1 por vida nas autogestões renderiam recursos para financiar, por exemplo, uma terapia CAR‑T por mês — se a incidência real justificar. “A incerteza sobre quantos pacientes precisarão dessas terapias futuras gera aversão ao risco e trava a incorporação”, disse Reis Neto. Ele vê instituições como a Casa dos Raros e iniciativas de registro epidemiológico como peças‑chave para estimar demanda e negociar preços. ## Desafio estrutural Dos **R$ 1,8 bilhão** pagos pela operadora em cinco anos, **R$ 414 milhões** saíram para doenças raras, sem contar a população pediátrica com síndromes genéticas que costuma concentrar terapias de altíssimo custo. “Praticamente **um em cada cinco reais** do orçamento já vai para esse grupo”, resumiu o médico. O estudo — apresentado originalmente no congresso europeu da ISPOR e agora replicado para todo o sistema UNIDAS (4,2 milhões de vidas) — reforça que doenças raras deixaram de ser um tema marginal: são hoje vetor crucial de pressão de custos e exigem política de financiamento dedicada, baseada em evidências de mundo real. --- ## O texto acima, em linguagem acessível ### Doenças raras: poucas pessoas, gastos enormes **Porto Alegre** – No dia 12 de abril aconteceu o 1º Fórum Nacional Doenças Raras e Saúde Suplementar. Um dos destaques foi a apresentação do cardiologista **João Paulo Reis Neto**, que trouxe números inéditos sobre quanto os planos de saúde de autogestão vêm gastando com pacientes raros. #### Por que isso importa? - **Doenças raras** são aquelas que afetam pouquíssimas pessoas (menos de 65 em cada 100 000 brasileiros). - **Planos de autogestão** são mantidos por empresas públicas ou privadas para seus próprios funcionários, como se fosse um “plano da casa”. - A **UNIDAS** é a associação que reúne esses planos. #### Principais descobertas (em linguagem simples) O que foi analisadoResultado**Tamanho da amostra**60 012 pessoas atendidas por um plano de autogestão entre 2019 e 2023**Quem tem doença rara**3 564 pessoas (só 5,9 % do total)**Quanto gastam**Quase **1 em cada 4 reais** pagos pelo plano (23 %) vai para tratar doenças raras**Gasto médio**R$ 40 mil por paciente raro ao ano**Cânceres raros**Custam ainda mais: R$ 51 mil por paciente ao ano**Casos extremos**20 pacientes usaram R$ 888 mil cada em um ano#### O que isso significa 1. **Poucos pacientes, grande impacto** - Menos de 6 % das pessoas geram quase 25 % de toda a despesa do plano. 2. **Custo sobe perto do fim da vida** - No último ano de vida, um paciente com câncer raro custa em média R$ 224 mil, mais do que no início do tratamento. 3. **Desafio para os planos** - Se novos tratamentos caríssimos, como a terapia CAR‑T, forem incluídos, os gastos podem explodir ainda mais. #### Propostas apresentadas - Usar **análise de dados** para descobrir a doença mais cedo. - **Coordenar o cuidado** para evitar exames e internações desnecessários. - **Colocar pacientes em estudos clínicos**, que podem fornecer remédios de graça. - Criar um **fundo coletivo**: cada beneficiário pagaria R$ 1 por mês para bancar terapias muito caras. #### Próximos passos A UNIDAS já estuda estender a pesquisa para até **3 milhões** de beneficiários e firmar parcerias com hospitais, médicos e indústria farmacêutica. A meta é garantir tratamento para quem precisa, sem quebrar os planos de saúde. **Em resumo:** doenças raras atingem pouca gente, mas exigem cuidados muito caros. Entender esses custos e planejar soluções é essencial para que ninguém fique sem tratamento — e para que os planos continuem existindo. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Enunciados do CNJ ameaçam acesso de pacientes com doenças raras à saúde, alertam especialistas](https://academiadepacientes.com.br/enunciados-do-cnj-ameacam-acesso-de-pacientes-com-doencas-raras-a-saude-alertam-especialistas/) **Published:** abril 25, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Durante a VII Jornada de Direito à Saúde, entidades de pacientes criticam propostas do FONAJUS que podem restringir acesso a tratamentos e agravar a judicialização. **Content:** A VII Jornada de Direito à Saúde do Conselho Nacional de Justiça (CNJ), que acontece em Brasília nos dias 24 e 25 de abril, tornou-se palco de intensa mobilização de associações de pacientes com doenças raras e graves. Em nota pública divulgada na véspera do evento, organizações como a Associação dos Familiares, Amigos e Pessoas com Doenças Graves, Raras e Deficiências (AFAG) e a BIORED Brasil manifestaram “profunda preocupação” com as propostas de enunciados que serão votadas pelo FONAJUS (Fórum Nacional da Saúde). Os enunciados são entendimentos que podem ser usados como base para decisões judiciais e que são votados nas Jornadas de Direito da Saúde.​ Segundo análise técnica realizada pelas entidades, das 49 propostas em discussão, 28 são consideradas desfavoráveis aos pacientes, sendo 18 delas classificadas como “muito prejudiciais”. Os especialistas apontam que as propostas, que teoricamente deveriam assegurar o acesso universal à saúde, estão sendo utilizadas para criar obstáculos processuais e burocráticos aos pacientes. Entre os principais problemas identificados está a exigência excessiva de documentação técnica já na petição inicial, como prontuários médicos completos e evidências científicas de alto nível, algo que muitos pacientes vulneráveis não conseguem obter. Outra preocupação refere-se à proposta que cria uma hipótese de nulidade processual quando uma decisão judicial não for precedida de parecer do Núcleo de Apoio Técnico do Judiciário (NATJUS). Na visão das entidades signatárias do documento, “isso transfere o poder decisório do juiz para um órgão técnico, o que não tem respaldo legal e pode atrasar decisões urgentes”. Para pacientes que dependem de medicamentos sem registro na ANVISA, como é comum em casos de doenças raras, a situação se torna ainda mais crítica. A proposta de revisão do Enunciado 6 impõe requisitos tão severos que contradizem o próprio entendimento do Supremo Tribunal Federal sobre o tema. “Na prática, isso inviabiliza o acesso a tratamentos inovadores para doenças raras”, afirma o texto da nota. A mobilização das associações de pacientes inclui um chamado à ação dirigido à magistratura, ao Ministério Público, à Defensoria Pública e ao Congresso Nacional para que se posicionem contra as propostas que, segundo eles, “desrespeitam a autonomia médica e a dignidade dos pacientes”. As entidades pedem a rejeição das 18 propostas consideradas muito prejudiciais e a inclusão de 14 propostas favoráveis que foram suprimidas durante o processo de consolidação. A votação das propostas está prevista para ocorrer hoje, no encerramento da Jornada, e o resultado definirá os novos parâmetros que orientarão juízes de todo o país em processos relacionados à saúde. Com quase 870 mil ações judiciais pendentes de julgamento envolvendo saúde — das quais mais de 518 mil dizem respeito ao SUS e mais de 365 mil à saúde suplementar —, o Brasil enfrenta uma verdadeira epidemia de litigância no setor. Só em 2024, foram mais de 663 mil novos processos, um salto de 16,8% em relação a 2023. E a tendência de alta continua: nos dois primeiros meses de 2025, houve aumento de 18,7% nas demandas contra planos de saúde. Durante a abertura da VII Jornada de Direito da Saúde, o presidente do CNJ, ministro Luís Roberto Barroso, [classificou o fenômeno](https://www.cnj.jus.br/fonajus-saude-e-um-dos-temas-mais-dificeis-que-o-judiciario-enfrenta-diz-barroso/) como um dos maiores desafios do Judiciário, apontando para a falência de instâncias administrativas que deveriam resolver essas questões sem recorrer aos tribunais. “Vivemos uma epidemia de litigiosidade da saúde”, afirmou, ressaltando que o STF tem buscado respostas estruturais e técnicas, como os enunciados e os pareceres dos NatJus, para lidar com o volume e a complexidade crescente dessas ações. ## Leia também [Leia a nota pública de AFAG e Biored Brasil](https://drive.google.com/file/d/1hBrzLNfEGP99R3JaZ4I4Mib3BtJmb7Tu/view) [Análises das propostas de enunciados](https://drive.google.com/file/d/1V47AH4PKClGLvSh59iFevPd3ursNwj_F/view) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [A Lei 15.120/2025 e o 'calcanhar de Aquiles' da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/a-lei-15-120-2025-e-o-calcanhar-de-aquiles-da-conitec/) **Published:** abril 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Lei 15.120/2025 inclui ONGs de pacientes na Conitec, mas vínculo com indústria farmacêutica acende alerta sobre conflitos de interesse no SUS. **Content:** **O “calcanhar de Aquiles”**: Expressão que simboliza um ponto de vulnerabilidade ou fraqueza em algo ou alguém, mesmo que seja aparentemente forte ou invencível. A origem vem da mitologia grega, na qual Aquiles, um grande guerreiro, tinha o corpo quase todo invulnerável, exceto pelo calcanhar, que acabou sendo a causa de sua morte. Hoje, a expressão é usada metaforicamente para indicar uma fragilidade específica que pode levar à derrota ou ao fracasso. Como é de seu conhecimento, recentemente foi promulgada a Lei 15.120/2025 (ver ao final do post), que altera a composição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), incluindo um representante de organizações da sociedade civil para supostamente (não está dado) ampliar a participação social nas decisões sobre tecnologias de saúde no SUS. Dada a relação umbilical (inclusive financeira) da maioria das associações de pacientes (aqui entendidas como “organizações da sociedade civil”) com a indústria farmacêutica, a nova lei pode ensejar sérios conflitos de interesses, se o regimento interno da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que precisa estar pronto até 5 de outubro deste ano, for omisso ou displicente para com estas relações potencialmente perigosas. **[Conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/)**: pode ser definido como uma situação em que interesses pessoais, financeiros, familiares, políticos ou outros influenciam ou têm o potencial de influenciar de forma inadequada o julgamento, a tomada de decisões ou o desempenho das obrigações de uma pessoa em qualquer contexto, seja ele profissional ou organizacional. Segundo a norma ISO 37001:2017 (antissuborno), [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) ocorre quando “negócios, finanças, famílias, interesses políticos ou pessoais podem interferir no julgamento de pessoas no exercício das suas obrigações para a organização”. Em um contexto mais amplo, isso significa priorizar interesses secundários (como ganhos pessoais) em detrimento dos objetivos primários da entidade ou organização envolvida. Essa definição aplica-se tanto ao setor privado quanto a qualquer situação em que decisões éticas e imparciais sejam esperadas. > A dependência do financiamento da indústria pode minar a credibilidade das associações de pacientes e alinhar as suas agendas com as dos seus financiadores. ## Exemplos de Conflitos de Interesses ### Judicialização da Saúde A indústria farmacêutica pode motivar associações de pacientes a iniciarem processos judiciais para conseguir acesso a medicamentos não incluídos no Sistema Único de Saúde (SUS), mesmo quando existem opções alternativas ou quando o medicamento requerido não tem registro sanitário apropriado. Esta tática pode levar o sistema público a comprar medicamentos de alto custo, redirecionando recursos previamente planejados para outras necessidades de saúde pública. Em determinadas situações, firmas de advocacia ligadas a ONGs ou associações de pacientes conduzem essas demandas judiciais, frequentemente com o respaldo indireto da indústria farmacêutica. Isso gera um ciclo em que as necessidades comerciais prevalecem sobre as reais necessidades dos pacientes. .:. ### Exigência de Incorporação através de Lobby Entidades patrocinadas pelo setor industrial podem exercer pressão sobre entidades reguladoras, como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), para incluir medicamentos que não possuem provas suficientes de eficácia ou custo-benefício. Essa pressão pode ser exercida através de consultas ao público ou campanhas promovidas pelas associações. A judicialização pode ser empregada como um método alternativo para “forçar” a inclusão de medicamentos no SUS, sem a necessidade de seguir os critérios técnicos rigorosos definidos pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). ### Financiamento Dependente das Associações Numerosas associações de pacientes recebem subsídios consideráveis da indústria farmacêutica, o que pode prejudicar sua autonomia. Por exemplo, nos Estados Unidos, corporações farmacêuticas concederam bilhões de dólares em subsídios a associações, impactando suas posições políticas e ações de advocacy. No Brasil, existem indícios parecidos, apesar de menos documentados. Esta dependência financeira pode fazer com que as associações priorizem medicamentos específicos oferecidos pelas empresas patrocinadoras, mesmo que haja opções mais baratas ou eficientes no sistema público. ### Incentivo à Pesquisa de Medicamentos Experimentais Algumas entidades incentivam a utilização de medicamentos ainda em testes ou sem aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), frequentemente promovendo-os como “a única opção viável” para certas situações. Esta modalidade de campanha pode ser promovida pela própria indústria farmacêutica. ### Movimentação do Plano Estratégico A concentração em demandas legais ou lobby por medicamentos específicos pode desestabilizar o planejamento estratégico do SUS e da saúde suplementar, redirecionando recursos financeiros para satisfazer interesses comerciais ao invés das prioridades de saúde definidas. --- Visando investigar o que poderiam ser políticas de conflitos de interesse recomendáveis para a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) que eventualmente subsidiassem o regimento interno que a mesma está obrigada a elaborar por força da Lei 15.120/2025, resolvi pesquisar como o National Institute of Health and Care Excellence lida com o tema. Afinal, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) costuma ser referência mundial em tudo que diga respeito à Avaliação de Tecnologias de Saúde. Os critérios para definir e gerenciar conflitos de interesse nos comitês independentes do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) são supostamente estabelecidos por uma política robusta e baseada em riscos. Abaixo estão os principais pontos: ## **Critérios para Identificar Conflitos de Interesse** no NICE 1. **Declaração de Interesses**: - Todos os participantes dos comitês independentes de Avaliação Tecnológica e Tecnologias Altamente Especializadas do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) (incluindo os pacientes especialistas) devem declarar interesses financeiros e não financeiros relevantes, cobrindo os últimos 12 meses, além de interesses futuros conhecidos. - Interesses irrelevantes ou que não podem ser percebidos como relevantes não precisam ser declarados. 2. **Tipos de Interesses**: - **Interesses financeiros diretos**: incluem pagamentos, ações, propriedade intelectual ou consultorias relacionadas ao tema em discussão. - **Interesses financeiros indiretos**: envolvem benefícios financeiros de terceiros próximos, como familiares. - **Interesses não financeiros**: Podem incluir reputação, publicações ou posições em organizações que influenciem o tema em análise. 3. **Especificidade dos Interesses**: - Um interesse é considerado “específico” se estiver diretamente relacionado ao tema debatido no comitê. Interesses gerais no tópico não são considerados específicos. ## **Gestão de Conflitos** 1. **Avaliação Baseada em Riscos**: - Cada caso é analisado individualmente para determinar o risco percebido e a possível influência sobre a objetividade do participante. - Participantes com interesses financeiros diretos específicos geralmente são excluídos das discussões sobre o tema relevante. 2. **Equilíbrio de Expertise e Transparência**: - O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) busca garantir que os comitês tenham acesso à expertise necessária, enquanto minimizam riscos à objetividade percebida das decisões. 3. **Requisitos para Participação**: - Especialistas indicados por organizações devem declarar financiamentos recebidos dessas organizações relacionados ao fabricante do medicamento em análise. - Pacientes especialistas têm um papel consultivo, mas não decisório, e seus interesses são tratados com proporcionalidade ao seu impacto nas reuniões. ## **Exclusões e Exceções** - Membros que tenham interesses que os excluam de mais de 50% das discussões do comitê não podem ser nomeados. - Presidentes de comitês não podem ter interesses diretos relacionados aos produtos ou intervenções analisados, incluindo interesses financeiros ou indiretos relevantes. --- ## O NICE também tem seu Calcanhar de Aquiles Em 31/5/2023, o Programa de Saúde Global da ONG Transparência Internacional do Reino Unido fez publicar, no British Medical Journal (BMJ), artigo intitulado “Protegendo o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) dos conflitos de interesse das associações de pacientes” \[Safeguarding [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) from patient groups’ conflicts of interest\]. Nele, é citado [artigo publicado no jornal The Guardian](https://www.theguardian.com/business/2023/mar/12/revealed-experts-who-praised-new-skinny-jab-received-payments-from-drug-maker) que informa que o jornal The Observer teria conduzido investigação que revelou que a “Novo Nordisk pagou cerca de 167 milhões de reais (£ 21,7 milhões) a organizações e profissionais de saúde que, em alguns casos, elogiaram o tratamento antiobesidade Wegovy sem deixar claro seus vínculos com a empresa”. A relação entre especialistas, pacientes e a Novo Nordisk no contexto do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) (National Institute for Health and Care Excellence) foi marcada por controvérsias envolvendo conflitos de interesse. A Novo Nordisk investiu milhões em pagamentos a profissionais de saúde, organizações de obesidade e instituições acadêmicas, incluindo especialistas que contribuíram para as recomendações do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) sobre o uso do medicamento Wegovy para perda de peso. Alguns desses especialistas elogiaram publicamente o medicamento sem sempre divulgar seus vínculos financeiros com a empresa. Embora a Novo Nordisk afirme agir dentro dos padrões éticos e legais, críticos argumentam que tais práticas configuram uma campanha de relações públicas orquestrada para influenciar opiniões e decisões. O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) declarou ter políticas robustas para gerenciar conflitos de interesse, mas casos de não divulgação de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) foram identificados. O artigo da Transparência Internacional UK no BMJ prossegue: Duas instituições de caridade sediadas no Reino Unido que apoiam pessoas com obesidade, a Association for the Study of Obesity e a Obesity UK, e seus especialistas e representantes de pacientes indicados, forneceram submissões e comentários à avaliação do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) sobre a semaglutida \[Wegovy\] em favor do acesso expandido e do uso a longo prazo do medicamento. De acordo com as regras do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), os representantes de ambos os grupos de pacientes declararam pagamentos da Novo Nordisk no ano que antecedeu seu envolvimento. No entanto, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) considerou que estes não eram motivos para sua exclusão completa ou parcial. Para o calcanhar de Aquiles do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), o artigo do BMJ propõe alguns remédios. A transparência na revelação de conflitos de interesse (COI) é essencial para garantir credibilidade nas contribuições de grupos de pacientes às avaliações do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), especialmente considerando sua dependência financeira da indústria farmacêutica. Embora a transparência seja importante, ela não elimina o impacto de financiamentos comerciais, e o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) deveria ampliar o período de divulgação de conflitos de interesse para mais de 12 meses e considerar estratégias como plataformas online para coletar dados sistemáticos sobre os mesmos, seguindo o exemplo da [Haute Autorité de Santé](https://academiadepacientes.com.br/glossary/haute-autorite-de-sante/) na França. Isso, na visão dos autores do artigo da BMJ, ajudaria a reduzir vieses, evitar a sobre-representação de grupos mais bem financiados e aumentar a participação de uma gama mais ampla de organizações e especialistas. A conclusão do referido artigo não poderia ser mais direta: “Contribuições de associações de pacientes e especialistas são importantes para capturar a experiência vivida de uma condição que nem sempre pode ser obtida a partir de ensaios clínicos. Mas fortes laços financeiros com a indústria representam o risco de minar sua credibilidade e imparcialidade. Para proteger as recomendações de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) (o equivalente às incorporações de tecnologias de saúde ao SUS pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) de interesses escusos, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) deve revisar suas políticas de divulgação e gestão de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/)”. --- ## 10 Perguntas Mais Comuns Sobre a Lei 15.120/2025 ### **1. O que é a Lei 15.120/2025?** A Lei 15.120/2025 altera a composição da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), incluindo um representante de organizações da sociedade civil para ampliar a participação social nas decisões sobre tecnologias de saúde no SUS. ### **2. Quais mudanças foram feitas na composição da Conitec?** A lei adiciona um membro votante de uma organização da sociedade civil, que deve ser ativa há mais de dois anos em uma área relevante de saúde. Esse representante ocupará uma cadeira rotativa, dependendo da condição de saúde analisada. ### **3. Por que essa lei foi criada?** A inclusão de um representante da sociedade civil visa aumentar a transparência e a diversidade no processo decisório da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), garantindo maior representatividade dos interesses sociais nas [avaliações de tecnologias em saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/). ### **4. Quem pode ocupar a nova cadeira da sociedade civil na Conitec?** Organizações nacionais com pelo menos dois anos de atuação em áreas relacionadas à saúde e que estejam ligadas à condição específica sendo analisada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) podem ocupar a cadeira. ### **5. Como a Conitec implementará essas mudanças?** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tem 180 dias, a partir da publicação da lei, para ajustar seu regimento interno, definindo critérios para seleção do representante da sociedade civil e regras para o processo decisório. ### **6. Quando a Lei 15.120/2025 entra em vigor?** A lei entra em vigor 180 dias após sua publicação oficial, em 8 de abril de 2025. Portanto, será aplicada a partir de 5 de outubro de 2025. ### **7. Qual é a importância da cadeira rotativa para a sociedade civil?** A cadeira rotativa garante que o representante esteja alinhado com a condição de saúde específica em análise, promovendo contribuições especializadas e uma representação mais equitativa. ### **8. Como essa lei impacta as avaliações de tecnologias no SUS?** Com a inclusão das organizações da sociedade civil, espera-se que as decisões sobre incorporação ou exclusão de tecnologias no SUS reflitam melhor as necessidades sociais e opiniões especializadas. ### **9. Quais entidades já fazem parte da composição da Conitec?** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) conta com representantes do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/), Conselho Federal de Medicina, Associação Médica Brasileira e agora com um representante das organizações da sociedade civil. ### **10. Como essa lei se alinha aos objetivos maiores da saúde pública?** A Lei 15.120/2025 promove governança democrática na saúde ao incentivar a colaboração entre órgãos governamentais e sociedade civil, alinhando-se aos esforços para melhorar o SUS por meio de políticas inclusivas e participativas. --- Crédito da imagem: A morte de Aquiles, 1630-1635 | Peter Paul Rubens (Reprodução) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado, Transparência pública --- ### [TCU Exige Plano para Conflito de Interesses no Conitec e nos NATS](https://academiadepacientes.com.br/tcu-exige-plano-para-conflito-de-interesses-na-conitec-e-nos-nats/) **Published:** março 22, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** TCU exige plano para conflitos de interesse no Ministério da Saúde em até 90 dias. **Content:** Técnicos do Tribunal de Contas da União (TCU) estão pressionando o Ministério da Saúde a apresentar, em um prazo de até 90 dias, um plano para lidar com possíveis conflitos de interesses entre conselheiros e Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde ([NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/)) vinculados à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). A informação foi divulgada pelo JOTA Pro (serviço de assinaturas do site jurídico JOTA), que teve acesso a um relatório de auditoria elaborado pela área técnica do TCU. De acordo com o relatório a que o site JOTA teve acesso, os auditores identificaram situações que podem configurar [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) e propõem a implementação de instrumentos e controles prévios à designação dos conselheiros titulares e suplentes do [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Além disso, sugerem a criação de rotinas periódicas para verificar as exigências legais e casos de conflito de interesse. O Ministério da Saúde informou que já está trabalhando na elaboração de um guia sobre o tema, conforme resposta enviada à área técnica do TCU. No entanto, ainda não se manifestou sobre as recomendações específicas dos técnicos. Os técnicos do TCU também destacaram a necessidade de um sistema para distribuir aleatoriamente os estudos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) entre os [NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/), conforme exigido pelo Decreto 7.646/2011. Embora o ministério tenha mencionado que um sistema está em desenvolvimento pelo Datasus, atualmente utiliza relatórios como medida mitigadora. Entre as outras sugestões dos técnicos estão a inclusão de evidências de supervisão nos relatórios técnicos e a menção aos benefícios da incorporação de tecnologias quando ultrapassado o [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/). Além disso, propõem que as avaliações econômicas considerem custos indiretos das tecnologias avaliadas. O tema deve ser votado pelos ministros do TCU em uma sessão futura, cuja data ainda não foi definida. **O que são conflitos de interesses?** De forma geral, conflitos de interesse podem ocorrer quando indivíduos ou entidades têm interesses pessoais ou financeiros que podem influenciar decisões de terceiros, comprometendo a imparcialidade e a integridade dos processos de avaliação e incorporação de tecnologias em saúde, por exemplo. Isso pode incluir, por exemplo, vínculos com empresas que desenvolvem ou comercializam tecnologias em saúde, o que poderia levar a decisões que beneficiem essas empresas em detrimento do interesse público. --- Fonte: JOTA Pro **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Resumindo: Medicamentos de Alto Custo: definições presentes na produção científica e acadêmica brasileira sobre judicialização em saúde](https://academiadepacientes.com.br/resumindo-medicamentos-de-alto-custo-definicoes-presentes-na-producao-cientifica-e-academica-brasileira-sobre-judicializacao-em-saude/) **Published:** março 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **Fonte e Credibilidade** - **Autores:** Rosângela Caetano, Ione Ayala Gualandi de Oliveira, Lívia Mattos, Patrícia Krauze, Claudia Garcia Serpa Osorio-de-Castro. - **Revista:** Saúde em Debate, volume 49, número 144, 2025. - **Link para o artigo original:** **Contexto do Estudo** A judicialização da saúde no Brasil tem sido um fenômeno crescente, especialmente no que se refere ao acesso a medicamentos. Dentro desse contexto, os Medicamentos de Alto Custo (MAC) frequentemente aparecem nas demandas judiciais. No entanto, a falta de uma definição clara e uniforme para o que constitui um MAC dificulta a compreensão e a gestão dessas demandas. Este estudo busca identificar e analisar as definições e compreensões existentes sobre MAC na literatura científica e acadêmica brasileira relacionada à judicialização de medicamentos. **Objetivo da Pesquisa** Examinar as definições e entendimentos de Medicamentos de Alto Custo presentes na produção científica e acadêmica nacional relacionada à judicialização na esfera pública, visando contribuir para a conceituação dessa categoria de medicamentos. **Metodologia** Foi realizada uma [revisão de escopo](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisao-de-escopo/) seguindo a metodologia proposta pelo Joanna Briggs Institute. As bases de dados Medline, Embase, Lilacs, Web of Science, Scopus e a Biblioteca Digital de Teses e Dissertações foram pesquisadas em busca de estudos empíricos relacionados à judicialização de medicamentos que incluíssem MAC, publicados ou defendidos no período de 2005 a 2022. Foram incluídos 62 artigos científicos e 66 dissertações e teses. **Principais Descobertas** - **Definições Explícitas:** Apenas 19,1% dos artigos e 15,2% das dissertações e teses apresentaram definições explícitas de MAC. - **Temas Centrais Identificados:** - **Alto Custo Unitário ou Total do Tratamento:** Medicamentos com alto valor por unidade ou tratamentos prolongados que resultam em custos elevados, impactando significativamente o orçamento familiar. - **Medicamentos ‘Novos’:** Fármacos sem registro sanitário no país, fora das listas de financiamento público, frequentemente direcionados a doenças raras e genéticas. - **Especificidades na Aquisição e Dispensação:** Medicamentos que requerem condições especiais para aquisição ou distribuição. **Implicações para Pacientes e Cuidadores** A falta de uma definição clara de MAC pode gerar incertezas sobre os direitos dos pacientes ao acesso a determinados medicamentos pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Essa imprecisão pode levar à necessidade de ações judiciais para garantir o acesso a tratamentos essenciais, especialmente para doenças raras ou crônicas que exigem medicamentos de alto custo. Para pacientes e cuidadores, compreender essas nuances é crucial para navegar no sistema de saúde e assegurar os tratamentos necessários. **Limitações do Estudo** O estudo se limitou à literatura brasileira e à judicialização de medicamentos, podendo não abranger todas as nuances das definições de MAC em outros contextos ou áreas da saúde. **Conclusão e Mensagem Final** A ausência de uma definição consensual de Medicamentos de Alto Custo na literatura científica e acadêmica brasileira evidencia a necessidade de padronizar esse conceito. Uma definição clara é fundamental para aprimorar a gestão da assistência farmacêutica e orientar políticas públicas que garantam o acesso equitativo a medicamentos essenciais, especialmente para aqueles que dependem do SUS para tratamentos de alto custo. **Referência ao Artigo Original** Caetano R, Oliveira IAG de, Mattos L, Krauze P, Osorio-de-Castro CGS. Medicamentos de Alto Custo: definições presentes na produção científica e acadêmica brasileira sobre judicialização em saúde. Saúde em Debate. 2025;49(144). Disponível em: **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* --- **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial, Resumindo --- ### [Mitos e verdades sobre a terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/mitos-e-verdades-sobre-a-terapia-genica/) **Published:** março 6, 2025 **Author:** Equipe Editorial **Excerpt:** Campanha motivada por artigo da Dra. Ida Schwartz publicado neste blog. Seguimos hoje informando o que é verdade e o que é mentira em terapia gênica.   **Content:** Dando seguimento à campanha motivada por artigo da Dra. Ida Schwartz [publicado recentemente neste blog](https://academiadepacientes.com.br/a-pressa-pela-terapia-da-cura-das-doencas-geneticas-raras/), seguimos hoje informando o que é verdade e o que é mentira em se tratando de terapia gênica. ## O que é terapia gênica? A terapia gênica usa materiais genéticos para tratar ou prevenir doenças. Os genes contêm as instruções necessárias para produzir as proteínas que nosso corpo necessita. A alteração de qualquer gene que resulte em instruções ausentes ou anormais pode afetar o funcionamento do nosso corpo. A terapia genética envolve o uso de um vetor como uma espécie de envelope para entregar os materiais genéticos necessários (o “pacote”) para restaurar ou melhorar as instruções de produção de proteínas. Embora a terapia genética ofereça esperança para muitos indivíduos que vivem com doenças neuromusculares e outras doenças raras, muita coisa é simplesmente desconhecida sobre este tipo de terapia, incluindo os riscos a longo prazo. --- **Pacientes e cuidadores familiares devem compreender completamente esses riscos e desafios únicos antes de decidirem prosseguir com a terapia gênica.** --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20575%20524%22%20width%3D%22575%22%20height%3D%22524%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22575%22%20height%3D%22524%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Mitos As afirmações abaixo **são totalmente falsas**: - **A terapia gênica é uma cura.** - **A terapia gênica é simples.** - **A terapia gênica pode ser revertida.** - **A terapia gênica apresenta resultados benéficos garantidos.** - **Os tratamentos de terapia gênica ainda não têm valor clínico comprovado.** - **A terapia gênica está disponível para tratar todas as pessoas com diagnóstico de doença neuromuscular e outras doenças raras.** - **Qualquer médico pode prescrever tratamento de terapia gênica com segurança.** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20790%20512%22%20width%3D%22790%22%20height%3D%22512%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22790%22%20height%3D%22512%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Verdades Estas afirmações são verdadeiras: - **Os pesquisadores não determinaram quanto tempo durarão os efeitos dos tratamentos de terapia gênica, nem a extensão dos benefícios ao longo do tempo. Os fatores que podem impactar a eficácia e durabilidade das terapias gênicas incluem idade, dose de tratamento e progressão da doença.** - **A terapia gênica tem como alvo células específicas. A composição genética básica de uma pessoa permanece inalterada; apenas as células visadas pela terapia mudam.** - **Nem todos são candidatos à terapia gênica. Considerações de idade, função, anticorpos preexistentes, etc., podem determinar a elegibilidade.** - **Os primeiros estudos mostram que a terapia gênica pode retardar a progressão de algumas doenças.** - **Receber terapia gênica pode afetar o acesso a outros tipos de tratamento posteriormente.** - **Os efeitos a longo prazo da terapia gênica permanecem desconhecidos devido aos dados limitados disponíveis.** **AVISO LEGAL:** Este documento tem como objetivo informar e educar a comunidade. As informações apresentadas não se destinam a substituir discussões com o seu médico e não são e não devem ser consideradas aconselhamento médico. Consulte sua equipe de saúde e/ou plano de saúde para obter informações específicas para você. ### Compartilhe esta informação em suas redes sociais! Ajude a evitar a propagação de fake news! --- Fonte: Adaptado de [Myths and Facts About Gene Therapy](file:///C:/Users/ccord/OneDrive/IMAGENS%20BLOG%20NOVO%20NOTEBOOK/Gene-Therapy-Myths-and-Facts.pdf) / Muscular Dystrophy Association **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Estudo: Avaliação de Tecnologias em Saúde é Pouco Utilizada por Planos de Saúde nos EUA](https://academiadepacientes.com.br/estudo-avaliacao-de-tecnologias-em-saude-e-pouco-utilizada-por-planos-de-saude-nos-eua/) **Published:** março 14, 2025 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** Estudo revela que planos de saúde comerciais dos EUA fazem uso limitado de ATS, citando principalmente avaliações estrangeiras para decisões sobre medicamentos. **Content:** NEIL GRUBERT Como as [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) são usadas pelos planos de saúde comerciais dos EUA para produtos farmacêuticos especializados? [Um novo estudo](https://www.jmcp.org/doi/10.18553/jmcp.2025.31.3.289) analisou dados de 17 planos com cerca de 200 milhões de vidas cobertas (aproximadamente 70% da população segurada comercialmente) . Usando o banco de dados do [Tufts Medical Center Specialty Drug Evidence and Coverage](https://spec.tuftsmedicalcenter.org/), os autores identificaram 14.033 citações em sete categorias mutuamente excludentes: - diretrizes clínicas/de tratamento - revisão sistemática e/ou meta-análises - ensaios clínicos randomizados - outros estudos clínicos - evidência de mundo real - avaliação de tecnologias em saúde - avaliação econômica que, de outra forma, não se qualificava como ATS As [avaliações de tecnologias em saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) representaram apenas 450 (3,2%) das citações (0,1-7,4% das evidências citadas), sendo que 94,2% destas, convencionais. Foram citados os resultados da ATS de 27 órgãos. As organizações no Reino Unido foram responsáveis por 44,6% de todas as citações, sendo o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) o órgão mais citado (30,7%). As organizações dos EUA foram responsáveis por 34,7% das citações, com o ICER como o principal player (17,7%). A Agência de Medicamentos do Canadá foi a terceira organização mais citada (13,4%). Curiosamente, o Instituto de [Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) Clínica e Política de Saúde da Argentina ficou em quinto lugar geral (5,4%). As agências da Europa continental representaram apenas 1,6% das citações. Deve-se notar que um plano de saúde foi responsável por mais da metade de todas as citações de ATS e pelo maior percentual de citações de ATS (7,4%). Este plano também foi responsável por 76,2% de todas as citações de fontes ATS estrangeiras. Assim, se esse plano for excluído da análise, as fontes dos EUA – notadamente o ICER – tornam-se muito mais proeminentes, respondendo por 63,7% das citações. As citações de ATS foram mais comuns para tratamentos de distúrbios neurológicos (22% das citações), condições musculoesqueléticas (19%), cânceres (13%) e distúrbios dermatológicos (12%). Os medicamentos órfãos representaram 40,6% das citações. Por que os planos de saúde dos EUA usam ATS? Esses relatórios são frequentemente publicados próximo do momento da autorização de comercialização e fornecem informações oportunas para apoiar as decisões de cobertura, principalmente para tratamentos complexos e medicamentos órfãos. A maioria das ATS da amostra abordou a relação [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), o que provavelmente será uma consideração crítica para medicamentos de alto custo, como terapias genéticas. Alguns planos de saúde podem não ter recursos para realizar suas próprias ATS. Os autores alertam, no entanto, que as ATS fora dos EUA “podem não capturar totalmente os custos e benefícios relevantes para os Estados Unidos, principalmente para pagadores comerciais. Por exemplo, os pagadores dos EUA podem priorizar horizontes de tempo mais curtos devido às altas taxas de rotatividade de pacientes. No entanto, o fato de alguns pagadores dos EUA citarem ATS estrangeiras sugere que certas informações dessas avaliações são consideradas relevantes para seus processos de tomada de decisão. A falta de capacidade do ICER de avaliar todas as novas terapias também pode ser um fator no uso de avaliações fora dos EUA. O instituto “deve explorar sua influência examinando a frequência com que as decisões de cobertura se alinham com as recomendações de políticas do ICER”. --- **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### [Elevidys: o que famílias e cuidadores precisam saber sobre riscos, esperanças e responsabilidades](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-o-que-familias-e-cuidadores-precisam-saber-sobre-riscos-esperancas-e-responsabilidades/) **Published:** março 21, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Guia para famílias e cuidadores sobre o Elevidys: riscos, benefícios e decisões informadas na terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne. **Content:** Elza Navarro assim comentou em nosso blog o post que publicamos ontem intitulado “Elevidys: [O dilema dos pacientes com distrofia muscular de Duchenne. ](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-o-dilema-do-pacientes-com-distrofia-muscular-de-duchenne/)“ “***Minha opinião: se 800 crianças e adolescentes foram medicadas no mundo e uma só morreu e sem ter certeza que foi a terapia gênica, não se pode pensar como vocês acham Até o momento foram mais benefícios do que riscos.*** Acredito que o questionamento de Elza representa uma dúvida comum entre pacientes, familiares e mesmo profissionais de saúde, merecendo um tratamento detalhado que considere tanto os aspectos estatísticos quanto os princípios regulatórios envolvidos na avaliação de terapias inovadoras como o Elevidys. Assim, decidi redigir este post visando esclarecer dúvidas que podem ser de outros leitores. Faço isso baseado nas melhores práticas em farmacovigilância e no fazer científico. **Esperança e responsabilidade precisam andar juntas!** Vamos lá: A decisão de iniciar um tratamento como o **Elevidys**, uma terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), carrega consigo um misto de **esperança, urgência e apreensão**. Para famílias e cuidadores que vivem diariamente os desafios dessa doença rara e progressiva, cada nova opção terapêutica representa uma possibilidade real de mudança. No entanto, entender **com profundidade e clareza os riscos e benefícios envolvidos** é essencial para tomar decisões informadas e conscientes. ## Uma morte em 800 casos: o que isso significa? Dados recentes apontam para um caso fatal entre aproximadamente 800 pacientes tratados com o Elevidys. À primeira vista, isso pode parecer um risco relativamente baixo (0,125%). No entanto, esse número precisa ser analisado com cuidado, considerando **o contexto clínico, a gravidade dos eventos e as características únicas da terapia**. ## Aprovado com ressalvas O Elevidys foi aprovado pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) (agência reguladora dos EUA), **mesmo sem ter atingido o principal objetivo de seu estudo mais importante (fase 3)**. Segundo uma autoridade da própria agência, os sinais de benefício foram considerados “exploratórios” e possivelmente fruto do acaso. Além disso, **três equipes internas do [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) recomendaram** a **não aprovação** **do produto naquele momento** — o que destaca o grau de incerteza em torno dos dados disponíveis. ## Efeitos adversos: o que sabemos? O caso fatal envolveu uma inflamação grave no fígado (hepatotoxicidade). Apesar da presença de um vírus que pode ter contribuído, esse tipo de reação **já era conhecida** como possível risco do Elevidys. A empresa fabricante (Sarepta) atualizou rapidamente as informações do medicamento e alertou médicos sobre essa possibilidade. Isso mostra que **a associação entre o tratamento e o evento adverso é considerada biologicamente plausível**, ou seja, **faz sentido do ponto de vista médico**. ## Por que terapias gênicas pedem mais cuidado? O Elevidys é diferente de medicamentos comuns: 1. **É aplicado uma única vez** — não pode ser interrompido ou revertido, mesmo se surgirem efeitos colaterais. 2. **É uma tecnologia nova** — ainda não há muitos dados sobre o que pode acontecer no longo prazo. 3. **É extremamente caro** — o custo por dose é de US$ 3,2 milhões, o que levanta discussões éticas e de acesso justo. ## Como tomar uma decisão responsável? Para quem convive com a DMD, é legítimo desejar **acreditar e arriscar**. A doença é grave, progressiva e afeta a qualidade de vida desde muito cedo. No entanto, **esse desejo precisa caminhar** **ao lado de informação confiável, transparência e acompanhamento profissional de qualidade**. Tanto os médicos quanto as famílias devem considerar: - Os **benefícios potenciais**, mesmo que ainda incertos; - Os **riscos conhecidos**, incluindo eventos graves e possivelmente fatais; - O **cenário regulatório**, que indica que ainda há muitas perguntas em aberto. ## O papel da vigilância e do advocacy A história do Elevidys ainda está sendo escrita. Acompanhar de perto os efeitos em quem já recebeu a terapia será fundamental. Por isso, é essencial que os pacientes estejam incluídos em [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) clínicos, que as famílias sejam ouvidas e que os cuidadores tenham **acesso contínuo a orientação qualificada**. Organizações de advocacy têm um papel-chave nesse processo: **traduzir evidências técnicas em linguagem acessível, defender a equidade no acesso e garantir que as decisões não sejam tomadas com base em expectativas irreais, mas sim em fatos bem compreendidos.** ## Resumindo: esperança com responsabilidade O Elevidys pode vir a representar um avanço importante no tratamento da DMD. Mas ainda é cedo para cravar seu real impacto. **Esperança e responsabilidade precisam andar juntas**. Para isso, é fundamental **manter-se informado, dialogar com especialistas de confiança e exigir transparência tanto de empresas quanto de autoridades regulatórias.** **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Conhecimento é Poder: Apresentamos a Nova Seção "Resumindo"](https://academiadepacientes.com.br/conhecimento-e-poder-apresentamos-a-nova-secao-resumindo/) **Published:** março 14, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Nova seção **"Resumindo"** no *Academia de Pacientes*: resumos acessíveis de estudos científicos sobre doenças raras, traduzindo conhecimento em poder! **Content:** No **Academia de Pacientes**, acreditamos que **o conhecimento empodera, orienta e transforma**. Para quem convive com uma doença rara – seja como paciente, cuidador, profissional de saúde ou defensor de direitos – a informação qualificada pode fazer toda a diferença na jornada em busca de diagnóstico, tratamento e qualidade de vida. Sabemos, no entanto, que os avanços científicos costumam ser divulgados em publicações técnicas de difícil acesso e linguagem complexa. É por isso que estamos lançando a seção **“Resumindo”**, um espaço dedicado a traduzir, de forma clara e acessível, os principais achados de pesquisas recentes sobre doenças raras publicadas em revistas científicas indexadas e de acesso aberto. Nosso compromisso é trazer resumos objetivos e confiáveis, sem perder a precisão dos dados, ajudando nossa comunidade a se manter informada sobre novas descobertas, terapias emergentes e tendências na pesquisa. **Queremos que cada pessoa impactada por uma condição rara tenha acesso ao conhecimento necessário para tomar decisões mais informadas e assertivas.** **O que você pode esperar da seção “Resumindo”?** ✅ Resumos curtos e diretos de artigos científicos relevantes ✅ Linguagem acessível para pacientes e cuidadores ✅ Destaque para achados inovadores e impactos na vida real ✅ Fontes confiáveis e baseadas em evidências Com essa iniciativa, reafirmamos nosso propósito: **transformar o acesso ao conhecimento em uma ferramenta de empoderamento e advocacy para a comunidade de doenças raras**. Se você tem interesse em um tema específico ou quer sugerir um estudo para ser resumido, comente mais abaixo. **O Academia de Pacientes é seu espaço, e juntos podemos construir um ambiente mais informado e acessível para todos.** 🔍 **Acompanhe nossas atualizações e compartilhe essa novidade com quem precisa.** E leia agora nosso resumo de estréia, clicando [aqui](https://academiadepacientes.com.br/resumindo-medicamentos-de-alto-custo-definicoes-presentes-na-producao-cientifica-e-academica-brasileira-sobre-judicializacao-em-saude/). --- Foto de [Nejc Soklič](https://unsplash.com/pt-br/@nejc_soklic?utm_content=creditCopyText&utm_medium=referral&utm_source=unsplash) na [Unsplash](https://unsplash.com/pt-br/fotografias/luminaria-azul-e-branca-wO42Rmamef8?utm_content=creditCopyText&utm_medium=referral&utm_source=unsplash) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Elevidys: O dilema dos pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-o-dilema-do-pacientes-com-distrofia-muscular-de-duchenne/) **Published:** março 20, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Jovem com Distrofia Muscular de Duchenne morre após tratamento com Elevidys, gerando preocupações sobre segurança e impacto regulatório da terapia gênica. **Content:** **Paciente de 16 anos faleceu por insuficiência hepática aguda após receber dose máxima do Elevidys, medicamento que custa mais de R$ 15 milhões por aplicação** Um jovem de 16 anos com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) morreu após desenvolver insuficiência hepática aguda decorrente do tratamento com Elevidys, a controversa terapia gênica da Sarepta Therapeutics que custa US$ 3,2 milhões por dose nos Estados Unidos. O anúncio, feito anteontem pela empresa (18/3), representa o primeiro caso fatal entre mais de 800 pacientes que já receberam o medicamento e provocou uma queda imediata de aproximadamente 26% nas ações da farmacêutica. Segundo informações divulgadas pela Sarepta, uma infecção concomitante por citomegalovírus (CMV) pode ter sido um fator agravante para o desfecho trágico. A empresa já havia documentado o risco de lesões hepáticas graves como possível efeito colateral do tratamento, mas este é o primeiro relato de um caso que evoluiu para óbito. “Expressamos nosso profundo pesar pela perda de um jovem com distrofia muscular de Duchenne,” afirmou a empresa em comunicado oficial, acrescentando que está trabalhando para atualizar as informações de prescrição do medicamento. ## Medicamento de aprovação polêmica O caso fatal ocorre menos de dois anos após a aprovação acelerada do Elevidys pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ([Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/)) dos Estados Unidos, em junho de 2023, em um processo que gerou profundas divisões internas na agência reguladora americana. Documentos públicos revelam que três equipes de revisão da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e dois altos funcionários **haviam recomendado rejeitar a solicitação da Sarepta devido a dados clínicos insuficientes**. A diretora de avaliação clínica do escritório de terapia gênica da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), Lola Fashoyin-Aje, **chegou a descrever os benefícios alegados do medicamento como “exploratórios” e “possivelmente devidos ao acaso”.** No entanto, Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica (CBER) do [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), superou estas objeções afirmando em um memorando: “Chego a uma conclusão diferente sobre a interpretação geral dos dados”. Em junho de 2024, a indicação do medicamento foi significativamente expandida para incluir pacientes que caminhavam ou não (ambulatoriais e não-ambulatoriais) com 4 anos ou mais, ampliando drasticamente a população elegível para aproximadamente 80% das pessoas com Duchenne nos EUA. ## Impacto no Brasil e dilemas financeiros No Brasil, o Elevidys foi aprovado pela Anvisa em dezembro de 2024 e enviado para análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) em janeiro de 2025. O custo estimado do tratamento no país é de R$ 15 a 20 milhões por paciente. **O alto valor do medicamento, combinado com evidências limitadas de eficácia e agora um caso fatal, intensifica o debate sobre a viabilidade de sua incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS)**. Recentemente, o Supremo Tribunal Federal (STF) mediou acordo entre União e a farmacêutica Roche (distribuidora do medicamento no Brasil) que resultou em economia aproximada de R$ 250 milhões para os cofres públicos. Desde a homologação do acordo, três pacientes já receberam o Elevidys no Brasil: dois no Hospital de Clínicas de Porto Alegre e um no Hospital Fernandes Filgueiras, no Rio de Janeiro. O ministro Gilmar Mendes, do STF, já havia proferido quatro decisões envolvendo a concessão do Elevidys, rejeitando pedidos por considerar o risco à saúde de crianças fora da faixa etária prevista para aplicação do medicamento. ## Repercussões no mercado e na medicina A notícia do óbito teve impacto financeiro imediato. **O valor de mercado da Sarepta Therapeutics, estimado em US$ 7,57 bilhões, sofreu uma dramática redução com a desvalorização de suas ações em cerca de um quarto do valor anterior**. Apesar da queda significativa, o banco de investimento TD Cowen manteve sua classificação de “Compra” para as ações da empresa e seu preço-alvo de US$ 203,00, sugerindo confiança na recuperação a longo prazo. Especialistas em doenças neuromusculares raras, consultados após o anúncio, sugeriram que a reativação do citomegalovírus provavelmente funcionou como um fator confundidor na lesão hepática do paciente. Um líder de opinião médica, que falou em evento organizado pela Associação de Distrofia Muscular (MDA), indicou que não espera impacto significativo na prescrição do Elevidys para pacientes mais jovens em seu centro médico. “Esse produto, quando for registrado, vai ser sob condições de monitoramento por 15 anos. A terapia gênica envolve um vírus adeno-associado, a gente tem que acompanhar, porque podem ter eventos adversos tardios – por exemplo, a formação de tumores”, havia advertido João Batista da Silva Júnior, representante da Anvisa, antes deste incidente fatal. ## Medicamento e seus riscos Como toda terapia gênica, o Elevidys apresenta um perfil de segurança complexo. Nos três primeiros dias após a aplicação, os efeitos colaterais mais comuns incluem vômito, náuseas, dor no corpo e taquicardia. A partir da quarta semana, podem surgir reações adversas mais graves, incluindo fraqueza muscular, miocardite ou miosite autoimune. Sequelas graves já documentadas incluem lesões no fígado e inflamações no miocárdio, mas até hoje nenhum caso havia resultado em morte. O medicamento consiste em uma única injeção com potencial de beneficiar o paciente por longos períodos. O tratamento é administrado como dose única, pois cada paciente pode receber a medicação apenas uma vez na vida devido à forte resposta imunológica que ocorre após a primeira aplicação. **\[O Elevidys\] “foi uma boa forma de, através de uma autorização especial da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), com uma recomendação acelerada de aplicação, tentar salvar o investimento, com a cobrança em tratamento comercial de cerca de 3,2 milhões de dólares”.** Joaquim Brites, líder da Associação Portuguesa de Neuromusculares ## Críticas e defesas Nem todos os pacientes e familiares estão convencidos do valor do Elevidys. Catherine Collins, mãe de um paciente com DMD, foi registrada confrontando um executivo da Sarepta: **“Vocês não entregaram nenhuma das evidências que deveriam ter para o seu medicamento de $3,2 milhões. Somos nós que lhes damos os milhões de dólares, mas vocês não nos devolvem nada, que são fatos, dados e ciência”.** “Lamentavelmente, ninguém ainda compreendeu que um medicamento em fase de ensaio clínico, sem qualquer relatório de desfecho publicado sem restrições e sem perspectiva de aprovação na Europa para breve, jamais poderia ter sido autorizado para comercialização” afirma Joaquim Brites, líder da Associação Portuguesa de Neuromusculares (APN). E acrescenta: “Poucas pessoas perceberam que a única coisa que a Sarepta pretendia era minimizar os custos de um investimento megalomaníaco feito na teoria do *[exon skipping](https://academiadepacientes.com.br/glossary/exon-skipping/)* que, até hoje, ainda não deu provas de eficácia. Eu ouço falar nessa terapia celular há quase trinta anos, sem qualquer demonstração de que possa funcionar”. Uma importante liderança no campo das distrofias musculares no Brasil assim se pronunciou ao saber da morte do primeiro paciente em terapia gênica com Elevidys: “Somos ratos”, referindo-se ao fato de os pacientes com DMD supostamente estarem sendo tratados como cobaias humanas neste caso. Para Brites, o Elevidys “foi uma boa forma de, através de uma autorização especial da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), com uma recomendação acelerada de aplicação, tentar salvar o investimento, com a cobrança em tratamento comercial de cerca de 3,2 milhões de dólares”. Para uma médica geneticista que prefere não se identificar, “a aprovação \[de Elevidys\] pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) foi equivocada” e a comunidade científica não entende como ela teria se dado. E prossegue: “Ela certamente foi dirigida por outros interesses, que não o da comunidade de pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne. Mas, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) tem força: uma aprovação pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) abre portas para aprovação por agências semelhantes internacionais”. Segundo a médica, “os estudos, de uma forma muito clara, mostraram que seria necessária ainda mais pesquisa para a disseminação desta terapia e sua incorporação em sistemas de saúde”. Em sua avaliação, “infelizmente, o STF cedeu à pressão de um julgamento equivocado de juízes de instancias inferiores, e não sustentou a opinião cientifica”. E acrescenta: “Tentou ‘atender’ as expectativas da comunidade de Duchenne, mas de uma forma equivocada: expondo os mesmos a mais riscos, e a benefícios desconhecidos”. Em sua avaliação, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) errou ao aprovar Elevidys. “Que isto sirva de licao para a ANVISA e para o nosso sistema judiciário”, concluiu. Por outro lado, Denizar Vianna, professor titular da Faculdade de Medicina da UERJ e ex-secretário da atual Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (SECTICS) do Ministério da Saúde, havia ponderado: “A escassez de dados científicos mais sólidos é comum em doenças raras, já que os tratamentos disponíveis são recentes e a amostra populacional para ensaios clínicos é relativamente restrita, e não deve necessariamente ser um impeditivo para disponibilizar a alternativa às famílias”. “**Vocês não entregaram nenhuma das evidências que deveriam ter para o seu medicamento de $3,2 milhões. Somos nós que lhes damos os milhões de dólares, mas vocês não nos devolvem nada, que são fatos, dados e ciência**” Catherine Collins, mãe de um paciente com DMD ## Medidas e perspectivas Em resposta ao incidente fatal, a Sarepta Therapeutics já tomou diversas ações: emitiu uma carta aos médicos no dia anterior ao anúncio público, comprometeu-se a atualizar as informações de prescrição, reportou o incidente às autoridades de saúde e comunicou o evento aos investigadores de estudos clínicos. Especialistas preveem que o caso pode levar a uma revisão dos protocolos de monitoramento hepático para pacientes tratados com Elevidys e possivelmente a um maior escrutínio regulatório sobre terapias gênicas baseadas em AAV. Este incidente **reacende o debate sobre o dilema central na regulação de medicamentos para doenças raras e fatais**: como equilibrar o acesso rápido a terapias potencialmente transformadoras com a necessidade de garantir evidência científica, segurança e uso responsável de recursos públicos limitados. Enquanto autoridades sanitárias e especialistas analisam os desdobramentos deste caso, famílias de pacientes com DMD continuam na angustiante espera por tratamentos efetivos para uma doença que, sem intervenção, frequentemente leva à perda da capacidade de andar na adolescência e a complicações cardíacas e respiratórias que encurtam significativamente a expectativa de vida. **Como equilibrar o acesso rápido a terapias potencialmente transformadoras com a necessidade de garantir evidência científica, segurança e uso responsável de recursos públicos limitados?** --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [CCJ (Senado) aprova inclusão de representante da sociedade civil na Conitec](https://academiadepacientes.com.br/ccj-senado-aprova-inclusao-de-representante-da-sociedade-civil-na-conitec/) **Published:** março 12, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Senado avança com PL que garante assento rotativo para sociedade civil na Conitec, ampliando a representatividade nas decisões do SUS. **Content:** 📢 A Comissão de Constituição e Justiça (CCJ) do Senado aprovou um projeto que muda a composição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), garantindo um assento rotativo para organizações da sociedade civil com direito a voto. A proposta agora segue para votação em plenário com regime de urgência. - **Por que isso importa:** A inclusão de um representante da sociedade civil amplia a representatividade dos usuários nas decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que avalia a incorporação de medicamentos e tecnologias no SUS. Atualmente, a composição do comitê é dominada por representantes governamentais e especialistas técnicos. 🧠 **O que está acontecendo:** - O [PL 1241/2023](https://www.camara.leg.br/proposicoesWeb/prop_mostrarintegra?codteor=2245918&filename=PL%201241/2023) exige que a entidade tenha ao menos dois anos de atuação, abrangência nacional e seja vinculada à condição de saúde em discussão. - O senador Sérgio Moro (União Brasil-PR), relator na CCJ, defendeu a medida, argumentando que a atual composição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) restringe a participação direta dos usuários. 🏃 **Resumindo:** - O projeto foi apresentado pela deputada Rosângela Moro (União Brasil-SP) (foto) e já passou pela Câmara. - Agora, aguarda votação final no plenário do Senado. 🖼️ **O quadro geral:** Se aprovado, o projeto pode aumentar a transparência e a participação da sociedade nas decisões sobre quais tratamentos e tecnologias devem ser oferecidos no SUS. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Atrofia muscular espinhal: o custo humano das decisões lentas](https://academiadepacientes.com.br/atrofia-muscular-espinhal-o-custo-humano-das-decisoes-lentas/) **Published:** março 17, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Diferenças nos resultados da atrofia muscular espinhal entre o Reino Unido e países com triagem neonatal evidenciam a importância do diagnóstico precoce. **Content:** Na seção [“Resumindo”](https://academiadepacientes.com.br/conhecimento-e-poder-apresentamos-a-nova-secao-resumindo/) de hoje, destacamos [correspondência publicada na The Lancet](https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(25)00048-0/fulltext), de autoria de Laurent Servais e colaboradores, em 22 de fevereiro, onde se revelam os custos humanos e econômicos de processos lentos de tomada de decisão referentes ao teste do pezinho para Atrofia Muscular Espinhal (AME) no Reino Unido. A escolha deste tema para hoje se deve ao fato de decisões neste campo referentes ao mesmo procedimento também se arrastam em indefinições no Sistema Único de Saúde ## O cerne da questão - A AME afeta aproximadamente um em cada 14.800 recém-nascidos em todo o mundo, com implicações severas para os diferentes tipos da mesma. - Desde 2017, três tratamentos foram aprovados, mostrando melhores resultados quando iniciados precocemente. - O Comitê Nacional de Triagem do Reino Unido rejeitou inicialmente uma proposta para um programa de triagem para AME, citando evidências insuficientes. A decisão lenta em relação à triagem teve um impacto significativo nos pacientes com AME no Reino Unido: - A rejeição da triagem resultou em resultados substancialmente diferentes para as crianças nascidas no Reino Unido em comparação com aquelas em outros países onde a triagem neonatal está disponível. - O custo anual de reabilitação e gestão para cada paciente sintomático com AME tipo 1 é significativamente mais alto no Reino Unido em comparação com os custos para pacientes identificados por meio de programas de triagem neonatal. Em comparação com países europeus, como a Bélgica e a Alemanha, onde a triagem neonatal para AME está em vigor, os resultados dos pacientes no Reino Unido são desfavoráveis. Por exemplo, na Bélgica, nenhum dos bebês nascidos com AME morreu e todos os que tinham mais de 2 anos deambulavam (andavam), enquanto no Reino Unido, a morte e a dependência de suporte ventilatório e nutricional foram comuns entre os pacientes. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20678%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22678%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22678%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de [Dušan veverkolog](https://unsplash.com/pt-br/@veverkolog?utm_content=creditCopyText&utm_medium=referral&utm_source=unsplash) na [Unsplash](https://unsplash.com/pt-br/fotografias/tartaruga-cinza-e-preta-_NgSXe2cJPk?utm_content=creditCopyText&utm_medium=referral&utm_source=unsplash) ## Qual tem sido o impacto das decisões lentas a respeito da triagem neonatal de AME no Reino Unido? 1. **Piores Resultados de Saúde**: A rejeição do programa de triagem neonatal em 2018 resultou em crianças no Reino Unido apresentando resultados de saúde substancialmente piores em comparação com aquelas nascidas em países como Bélgica e Alemanha, onde programas de triagem estão em vigor. Por exemplo, bebês com AME tipo 1 no Reino Unido frequentemente enfrentam condições graves, como a incapacidade de andar e a necessidade de suporte ventilatório e nutricional, enquanto pacientes na Bélgica não enfrentaram tais desafios. 2. **Custos Mais Altos**: **O custo anual de cuidado para pacientes** sintomáticos **com AME tipo 1 é significativamente maior no Reino Unido, estimado em £74.415 por paciente (aproximadamente 550 mil reais), em comparação com £24.671 (aproximadamente 182 mil reais) para pacientes semelhantes identificados por meio de programas de triagem neonatal.** Isso destaca não apenas as implicações para a saúde dos pacientes, mas também o ônus econômico sobre os sistemas de saúde. 3. **Atraso no Diagnóstico e Tratamento**: A idade média ao diagnóstico para pacientes com AME no Reino Unido é significativamente maior do que em países com triagem, o que atrasa o acesso a tratamentos potencialmente salvadores. A intervenção precoce com terapias aprovadas, como nusinersena, risdiplam e onasemnogene abeparvovec, demonstrou melhorar muito os resultados dos pacientes. 4. **Resultados a Longo Prazo**: Crianças diagnosticadas através da triagem em países como Bélgica apresentaram resultados a longo prazo muito melhores, incluindo a redução da necessidade de intervenções médicas e uma qualidade de vida aprimorada, em contraste com aquelas no Reino Unido, que enfrentam mais complicações devido ao diagnóstico e intervenções tardias. 5. **Envolvimento da Comunidade**: A decisão tomada pelo Comitê Nacional de Triagem (NSC) foi contrária ao suporte unânime da comunidade de AME nacional, levando a sentimentos de descaso entre famílias e defensores que lutam por melhor manejo e resultados para seus filhos. Resumindo, os desafios causados pela demora na tomada de decisões impactaram não apenas a saúde e o bem-estar imediato dos pacientes com AME, mas também exacerbam os encargos financeiros e emocionais a longo prazo sobre as famílias e o sistema de saúde no Reino Unido. > **O custo anual de cuidado para pacientes** **sintomáticos** **com AME tipo 1 é significativamente superior no Reino Unido, estimado em £74.415 por paciente (aproximadamente 550 mil reais), em comparação com £24.671 (aproximadamente 182 mil reais) para pacientes em condições semelhantes identificados por meio de programas de triagem neonatal.** ## Enquanto isso, no Brasil O Sistema Único de Saúde (SUS) já aprovou oficialmente a inclusão da Atrofia Muscular Espinhal (AME) no teste do pezinho, porém sua implementação está ocorrendo de forma fragmentada em diferentes estados e municípios do Brasil. > “**Idealmente, é importante iniciar o tratamento ainda no primeiro mês da criança, se possível entre a segunda e a terceira semana de vida. Com isso, a criança poderá ter um desenvolvimento neuropsicomotor típico”.** > Juliana Gurgel, neuropediatra e geneticista ### Legislação e Aprovação Federal Em maio de 2021, foi sancionada a Lei nº 14.154, que amplia significativamente o número de doenças rastreadas pelo Teste do Pezinho no SUS, passando de apenas 6 para até 50 doenças. Esta lei alterou o Estatuto da Criança e do Adolescente para melhorar o Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN), estabelecendo um prazo de 365 dias após sua publicação para implementação do teste ampliado. Inicialmente, a legislação previa uma implementação em cinco etapas escalonadas, com a AME sendo incluída apenas na quinta e última fase. No entanto, devido à pressão de especialistas e familiares de pacientes, houve indicação de antecipação desta inclusão. ### Estrutura de Implementação A lei federal organizou a ampliação do teste em fases progressivas: - Primeira etapa: inclusão de doenças relacionadas ao excesso de fenilalanina, patologias relacionadas à hemoglobina e toxoplasmose congênita - Segunda etapa: galactosemias, aminoacidopatias, distúrbios do ciclo da ureia e distúrbios de betaoxidação de ácidos graxos - Terceira etapa: doenças lisossômicas - Quarta etapa: imunodeficiências primárias - **Quinta etapa: atrofia muscular espinhal (AME)** ### Implementação Estadual e Municipal A implementação da triagem para AME está ocorrendo em ritmos diferentes pelo país: #### Minas Gerais Minas Gerais se destacou ao antecipar a implementação, incluindo a AME no teste do pezinho a partir de 30 de janeiro de 2024. Menos de um mês após essa ampliação, o estado já identificou o primeiro caso de AME através do teste ampliado – uma bebê de Divinópolis que pôde iniciar o tratamento precocemente. O governo mineiro anunciou ainda a ampliação para 60 doenças a partir de janeiro de 2025, tornando-se o primeiro estado a contemplar efetivamente todos os grupos e doenças previstos na Lei Federal. #### Distrito Federal Em março de 2025, o Distrito Federal sancionou a Lei nº 6.895/2021, que inclui oficialmente o diagnóstico de AME no rol do teste do pezinho realizado nos recém-nascidos da região[1](https://www.cl.df.gov.br/-/agora-c3-a9-lei-diagn-c3-b3stico-de-ame-ser-c3-a1-inclu-c3-addo-no-teste-do-pezinho). Segundo a deputada Júlia Lucy, autora da lei, “o diagnóstico precoce vai salvar vidas e garantir as condições para o tratamento da doença”[1](https://www.cl.df.gov.br/-/agora-c3-a9-lei-diagn-c3-b3stico-de-ame-ser-c3-a1-inclu-c3-addo-no-teste-do-pezinho). #### Curitiba A “Lei Heitor e Henry”, sancionada em setembro de 2024 em Curitiba, amplia de 6 para cerca de 30 o número de doenças diagnosticadas pelo teste, incluindo a AME, com entrada em vigor prevista para março de 2025. ### Desafios na Implementação Apesar da aprovação, existem desafios importantes: 1. Disparidades regionais: estados do Norte e Nordeste têm cobertura do teste do pezinho abaixo de 75% e enfrentam problemas de transporte e acondicionamento das amostras. 2. Falta de sincronização entre diagnóstico e tratamento: mesmo com a possível incorporação de tratamentos caros como o Zolgensma (terapia gênica estimada em R$ 15 milhões por dose) ao SUS, o diagnóstico ainda não está plenamente disponível na rede pública. ### Conclusão Embora o SUS tenha oficialmente aprovado a inclusão da AME no teste do pezinho através da Lei nº 14.154/2021, a implementação completa em todo o território nacional ainda está em andamento. Estados como Minas Gerais já avançaram significativamente, enquanto outros estão em diferentes estágios de implementação. A ampliação do teste representa um avanço fundamental na saúde pública brasileira, permitindo identificação precoce e tratamento mais eficaz para crianças com AME. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Resumindo --- ### [Ações da Sarepta Despencam Após Morte de Paciente em Terapia Gênica](https://academiadepacientes.com.br/acoes-da-sarepta-despencam-apos-morte-de-paciente-em-terapia-genica/) **Published:** março 18, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Morte de paciente em terapia gênica da Sarepta levanta alerta sobre segurança. Ações caem 22% e empresa atualizará bula do Elevidys. **Content:** 💥 Um paciente em tratamento com **Elevidys**, terapia gênica da Sarepta para distrofia muscular de Duchenne (DMD), morreu devido a uma **falência hepática aguda**. A empresa atualizará a bula para refletir o evento. - **Por que isso importa:** A morte levanta preocupações sobre a segurança de **terapias gênicas baseadas em vetores AAV**, especialmente para doenças graves como DMD. As ações da Sarepta caíram **22%** após o anúncio. 🧠 **O que está acontecendo:** - A falência hepática já era um risco conhecido do Elevidys, mas esta morte foi a mais severa relatada até agora. - O paciente também tinha **citomegalovírus (CMV)**, o que pode ter agravado o quadro. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A Sarepta insiste que a **relação risco-benefício ainda é positiva** para o Elevidys. - O mercado teme que o evento gere **incerteza regulatória e impacte as vendas da terapia.** 🏃 **Resumindo:** - A morte reabre o debate sobre **segurança em terapias gênicas** para DMD. - Casos semelhantes ocorreram com outros tratamentos da Pfizer e Novartis no passado. 🖼️ **O quadro geral:** A Sarepta tentará mitigar o impacto com monitoramento mais rigoroso e mudanças na bula, mas **a confiança dos investidores e médicos pode ser abalada**. 💭 **Nossa opinião:** Terapias gênicas são promissoras, mas o desafio é garantir segurança sem comprometer o acesso de pacientes com poucas opções de tratamento. --- Fonte: [Sarepta Shares Crash 22% After Patient on DMD Gene Therapy Elevidys Dies](https://www.biospace.com/drug-development/sarepta-shares-crash-22-after-patient-on-dmd-gene-therapy-elevidys-dies) / Biospace **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [A pressa pela "terapia da cura" das doenças genéticas raras*](https://academiadepacientes.com.br/a-pressa-pela-terapia-da-cura-das-doencas-geneticas-raras/) **Published:** março 5, 2025 **Author:** Ida Vanessa D. Schwartz **Excerpt:** A professora Ida Vanessa D. Schwartz alerta sobre o erro de se conceber a terapia gênica como cura para doenças raras, ressaltando riscos e complexidade. **Content:** IDA VANESSA D. SCHWARTZ **Em um alerta importante, a Professora Ida Vanessa D. Schwartz questiona a visão de que a terapia gênica representa uma cura definitiva para doenças raras. Destacando que cada paciente vivencia a condição de forma singular, ela adverte que a pressa para aprovar medicamentos pode distorcer a real complexidade dessas enfermidades e comprometer a segurança das pessoas que mais precisam de tratamentos efetivos.** Fevereiro foi o mês destinado à conscientização sobre doenças raras. A definição brasileira diz que, para uma doença ser considerada rara, ela deve afetar não mais do que 65 indivíduos entre 100 mil. De acordo com o Ministério da Saúde, as doenças raras são condições crônicas complexas pois têm duração maior que 12 meses, afetam pelo menos um órgão ou sistema de forma grave, requerem atenção e acompanhamento especializado, estão fora de perspectiva de cura e têm alto custo e impacto para as pessoas afetadas, para as famílias e para os sistemas de saúde. O fato de a maioria das doenças raras serem incuráveis acende um debate sobre a definição de cura: os reducionistas entendem a cura como a eliminação do agente causal de uma condição. Mas uma “doença” nunca é unifatorial: ela é um balanço entre causas externas e a reação interna do nosso corpo. Cada um reage de uma maneira diferente ao mesmo agente etiológico. Ou seja, cada um tem a “doença” da sua maneira. Este entendimento é importante inclusive quando falamos de terapias para condições comuns como câncer: algumas estimulam o nosso sistema imunológico, e trazem um “controle” da doença, não a sua eliminação. Existe, também, um conceito psicológico de “cura”, que inclui a aceitação da condição, a manutenção da esperança e a busca pela felicidade ***apesar*** da existência da doença. > **A terapia gênica não é terapia curativa. Ela é uma terapia que pode auxiliar no tratamento de algumas condições genéticas tornando o quadro mais crônico e estável por um período desconhecido** O surgimento de terapias efetivas para doenças genéticas raras depende do aumento do nosso conhecimento sobre a condição: não existe como tratar sem conhecer. A Ciência séria não é feita com pressa, medicamentos não podem ser liberados no mercado com pressa, isto é necessário para nossa proteção. A terapia gênica, uma estratégia de tratamento recentemente aprovada pela ANVISA, para casos específicos de Distrofia Muscular de Duchenne, parte do princípio de que uma doença genética é causada somente por uma mutação em um gene – caso este gene seja de alguma forma corrigido, haveria a cura. Mesmo na teoria, isto está longe de ser verdade: **a terapia gênica não é a terapia curativa. Ela é uma terapia que pode auxiliar no tratamento de algumas condições genéticas tornando o quadro mais crônico e estável por um período desconhecido.** Como qualquer outra terapia, a terapia gênica pode funcionar – ou não – em indivíduos que têm a mesma condição. Depende de cada um. Em todos os meses do ano, deve-se enfatizar a necessidade de que as doenças raras sejam entendidas não somente como condições genéticas, mas como condições de saúde crônicas complexas, e que necessitam de atendimento multidisciplinar. --- \* Este artigo foi inspirado pelo fato de sua autora ter recebido um telefonema de um paciente indagando-lhe se tinha visto artigo sobre a “terapia da cura” , que tratava de uma determinada terapia gênica. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos --- ### [Por que uma empresa foi multada em €17 milhões por preços extorsivos?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-empresa-foi-multada-em-e17-milhoes-por-precos-extorsivos/) **Published:** fevereiro 20, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Empresa farmacêutica é multada em €17 milhões por cobrar preço excessivo por medicamento antigo, abusando da exclusividade de mercado na UE. **Content:** *Sahar van Waalwijk* Prepare-se para uma história que envolve um medicamento antigo, um ácido biliar dos anos 1970, que agora custa €153.300 (cerca de 913 mil reais) por paciente por ano. O **ácido quenodesoxicólico (CDCA)** foi originalmente comercializado sob a marca **Chenofalk**. Em 2008, a empresa **Leadiant** adquiriu o medicamento, rebatizou-o como **Xenbilox** e aumentou seu preço quase **vinte vezes**. Em 2014, a empresa solicitou a **designação de medicamento órfão** para uma indicação off-label do medicamento e **quadruplicou novamente o preço**. Essa indicação, a rara **doença metabólica genética xantomatose cerebrotendinosa (CTX)**, já era conhecida e documentada na literatura [desde, pelo menos, meados da década de 1980](https://substack.com/redirect/4497af25-7f97-49fc-9fe3-1695402ac100?j=eyJ1IjoiZzJpcmcifQ.K9o3dd3RbFdBcIziK9SyOQuX42IwOKzo6WeEHQQvntQ). > **Preço Excessivo de Medicamento Leva a Multa Pesada para Empresa nos Países Baixos** Em 2017, a **Agência Europeia de Medicamentos (EMA)** concedeu autorização de comercialização para a CTX. O preço aumentou mais uma vez, agora **mais de quatro vezes**. A **Figura** abaixo mostra o aumento do preço de um frasco com 100 cápsulas entre 2009 e 2017. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20634%20476%22%20width%3D%22634%22%20height%3D%22476%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22634%22%20height%3D%22476%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Vale destacar que os **dados clínicos usados para a autorização da EMA não pertenciam à empresa**, mas foram gerados ao longo dos anos por pesquisadores independentes. Alguns desses estudos envolviam até mesmo o uso de formulação magistral (compounding). Em outras palavras, a empresa **não desenvolveu nem projetou o medicamento, tampouco conduziu ensaios clínicos**, mas obteve a **designação de medicamento órfão**, garantindo **10 anos de exclusividade de mercado na UE** e bloqueando concorrentes. Em 2021, a **Autoridade Holandesa de Concorrência** multou a empresa por violar as regras de concorrência ao **cobrar um preço excessivo**. ## **Recurso Contra a Multa** A empresa farmacêutica [recorreu à Justiça de Roterdã](https://substack.com/redirect/fe367037-2538-46b0-bb09-35efca95a504?j=eyJ1IjoiZzJpcmcifQ.K9o3dd3RbFdBcIziK9SyOQuX42IwOKzo6WeEHQQvntQ) contra a multa de **€17.044.000** imposta pela Autoridade de Concorrência. A defesa alegou que a Autoridade cometeu **erros processuais**, como a **redação de documentos e a não cobertura do custo de tradução do relatório da penalidade**. Além disso, a empresa afirmou que foi **acusada injustamente de abuso de poder de mercado**. Outro argumento foi que o **preço de tabela** não seria a **referência correta** para avaliar a pertinência do preço, pois nunca foi sua intenção cobrar esse valor. A empresa alegou que seu objetivo final era cobrar um preço **negociado e reduzido**, chegando a oferecer **50% de desconto**. No entanto, não aplicou esse desconto porque **as seguradoras de saúde e o Ministério da Saúde impuseram restrições às negociações**. A empresa também afirmou que a interpretação legal era **imprevisível** e que a Autoridade de Concorrência **errou no cálculo da multa**, usando o preço de tabela como base. Argumentou que o valor deveria ser reduzido em **pelo menos 50%**, uma vez que a empresa teria provisionado essa redução em seus [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) contábeis e sempre teve a intenção de reembolsar metade da receita. Além disso, culpou as seguradoras de saúde por terem continuado a cobrir o **preço cheio** do medicamento. ## “Intenções” Não São Relevantes para Avaliação do Comportamento da Empresa Na semana passada, [o tribunal decidiu](https://substack.com/redirect/fe367037-2538-46b0-bb09-35efca95a504?j=eyJ1IjoiZzJpcmcifQ.K9o3dd3RbFdBcIziK9SyOQuX42IwOKzo6WeEHQQvntQ) que a Autoridade de Concorrência agiu corretamente ao **basear sua avaliação no preço de tabela**, pois a empresa **efetivamente cobrou e recebeu esse valor**. As alegadas **intenções** da empresa não são relevantes na avaliação de seu **comportamento real**. O orçamento da saúde é limitado e um **preço excessivo** significa que menos recursos financeiros estavam disponíveis para outros serviços de saúde. Além disso, os pacientes com CTX foram prejudicados pela **incerteza sobre o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) do medicamento**. ## **Exclusividade de Mercado Vem com Responsabilidades** O tribunal rejeitou o argumento da empresa de que houve uma interpretação legal **imprevisível** de sua conduta como **abuso de mercado**. A Comissão Europeia e diversas autoridades nacionais de concorrência **já multaram empresas por preços excessivos em casos anteriores**. Portanto, tanto a **metodologia usada para avaliar o preço** (comparação entre preço e custo) quanto a multa eram **previsíveis** (princípio da lex certa). A exclusividade de mercado concedida ao medicamento **impõe uma “responsabilidade especial” em relação à precificação**. Afinal, este medicamento tem sido prescrito para pacientes com CTX há anos. Como os pacientes **dependem** do tratamento, as seguradoras de saúde foram **forçadas a continuar reembolsando** o medicamento. O tribunal concluiu que, independentemente da visão da empresa sobre a conduta das seguradoras, a decisão de cobrar e coletar um preço **excessivamente alto** foi **inteiramente da empresa**. Essa prática foi **a única razão para a multa**. ## **O Que Mais Aconteceu nos Últimos Anos?** Nos **primeiros 2,5 anos** após a autorização de mercado, o sistema de saúde holandês **pagou o preço cheio do medicamento**. Depois desse período, um **consórcio de seguradoras de saúde e o Centro Médico da Universidade de Amsterdã** iniciaram a **formulação magistral do CDCA**. O processo **enfrentou dificuldades**, pois a empresa proibiu seu fornecedor de matéria-prima de vender CDCA para formulação magistral. Posteriormente, f[oi possível produzir uma versão farmacêutica que atendia aos padrões da **Farmacopeia Europeia**](https://substack.com/redirect/8d89063e-a597-4f83-8c89-0af004959a16?j=eyJ1IjoiZzJpcmcifQ.K9o3dd3RbFdBcIziK9SyOQuX42IwOKzo6WeEHQQvntQ), criando uma alternativa mais acessível ao medicamento comercializado pela empresa. Em **2022**, tanto a **Autoridade de Concorrência da Itália (AGCM)** quanto a **Autoridade de Concorrência da Espanha (CNMC)** aplicaram **multas de €3,5 milhões e €10,25 milhões**, respectivamente. Com isso, [o total de multas impostas à empresa chegou a **€31 milhões**](https://substack.com/redirect/fe367037-2538-46b0-bb09-35efca95a504?j=eyJ1IjoiZzJpcmcifQ.K9o3dd3RbFdBcIziK9SyOQuX42IwOKzo6WeEHQQvntQ). **A questão que permanece é:** > **Conceder exclusividade de mercado a um medicamento já existente realmente beneficia alguém?** > Especialmente neste caso, onde a empresa **não desempenhou um papel essencial na criação das evidências científicas**? --- Publicado originalmente em [The Drug Development Letter,](https://www.drugdevletter.com/) em 19/2/2025 **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [ProPublica: O que uma terapia gênica de US$ 2 milhões por dose revela sobre o preço dos medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/propublica-o-que-uma-terapia-genica-de-us-2-milhoes-por-dose-revela-sobre-o-preco-dos-medicamentos/) **Published:** fevereiro 26, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Zolgensma salvou vidas, mas seu preço de US$ 2,1 milhões gerou revolta. Financiado por doações e fundos públicos, o remédio virou lucro bilionário para empresas. **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## **Destaques da investigação** - **Um preço recorde**: A terapia gênica Zolgensma ajudou crianças com atrofia muscular espinhal (AME), uma doença fatal, a crescer, correr e brincar. Mas o custo do tratamento é impressionante: mais de **US$ 2 milhões por dose**. - **Lucros extraordinários**: Embora contribuintes e pequenas instituições de caridade tenham financiado o desenvolvimento inicial do medicamento, executivos, investidores de capital de risco e a gigante farmacêutica Novartis colheram os lucros. - **Exclusão de pacientes**: O preço exorbitante da terapia contribui para o aumento dos custos com medicamentos nos EUA e torna o Zolgensma inacessível para crianças em países de baixa e média renda. ## O começo da revolução genética Vincent Gaynor lembra-se com precisão do momento em que percebeu que sua participação no desenvolvimento do Zolgensma tinha acabado e que forças corporativas haviam assumido o controle. Era maio de 2014, e ele estava com sua esposa na cafeteria do Nationwide Children’s Hospital, em Columbus, Ohio. Enquanto isso, em outra ala do hospital, o primeiro paciente de um estudo clínico inovador estava recebendo uma infusão intravenosa que, se eficaz, corrigiria a mutação genética causadora da **atrofia muscular espinhal (AME)**. Na época, crianças com a forma mais grave da doença perdiam rapidamente a capacidade de se mover, engolir e respirar, geralmente falecendo antes dos dois anos de idade. A filha de Gaynor, Sophia, havia sido diagnosticada com AME cinco anos antes. Desesperado por uma cura, ele fundou a instituição de caridade **Sophia’s Cure**, que arrecadou aproximadamente **US$ 2 milhões** para financiar a pesquisa conduzida pelo cientista **Brian Kaspar** no Nationwide Children’s Hospital. Inicialmente, Kaspar mantinha um relacionamento próximo com a família Gaynor, frequentemente trocando ligações até tarde da noite. No entanto, essa relação se deteriorou quando Kaspar se tornou **cofundador da AveXis**, uma startup de biotecnologia que adquiriu os direitos do medicamento para AME. **A partir desse momento, bilhões de dólares estavam em jogo.** ## A comercialização da esperança Cinco anos depois, quando o **Zolgensma** chegou ao mercado, foi celebrado como um medicamento revolucionário. Bebês que receberam a terapia passaram a correr e brincar, reduzindo a taxa de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) por AME em **dois terços** nos Estados Unidos. No entanto, esse avanço teve um custo astronômico: **mais de US$ 2 milhões por dose**, tornando-se o tratamento de dose única mais caro da história. A grande questão é: **como um medicamento inicialmente financiado por contribuintes e pequenas instituições de caridade acabou com um preço tão alto?** A trajetória do Zolgensma reflete uma tendência preocupante na indústria farmacêutica: **tratamentos revolucionários tornam-se disponíveis, mas seu preço os torna inacessíveis para muitos pacientes.** Esse caso desafia a noção de que preços elevados refletem os investimentos da indústria em inovação. Mais do que isso, a história do Zolgensma levanta uma pergunta urgente: **os avanços médicos precisam ser tão caros?** A ProPublica acompanhou a jornada do Zolgensma, desde os cientistas e doadores iniciais até os consultores contratados pela Novartis para justificar seu preço recorde. O que se descobriu foi que grande parte da pesquisa foi subsidiada por **contribuintes e instituições privadas**, que abriram caminho para subsídios federais e incentivos fiscais que aceleraram sua aprovação. No entanto, **nenhuma condição foi imposta** às empresas que comercializaram o medicamento. Não havia exigências para limitar os preços ou garantir acesso equitativo. ## Da pesquisa pública ao lucro privado Os primeiros apoiadores do Zolgensma, como os Gaynor, foram deixados para trás quando o setor privado assumiu. Os executivos da **AveXis** e seus investidores embolsaram centenas de milhões de dólares quando a startup foi adquirida pela **Novartis**, em 2018, por **US$ 8,7 bilhões**. **Principais ganhos com a venda da AveXis:** - **Brian Kaspar** (pesquisador principal): mais de **US$ 400 milhões** - **Sean Nolan** (CEO da AveXis): mais de **US$ 190 milhões** - **Paul Manning** (investidor inicial): mais de **US$ 315 milhões** - **John Carbona** (ex-CEO da AveXis): valor não divulgado, mas substancial Com a aquisição, a **Novartis** rapidamente começou a estruturar uma estratégia para justificar um preço **superior a US$ 2 milhões** por dose, contratando economistas da saúde, acadêmicos e consultores de precificação. ## O modelo de precificação e a normalização de preços exorbitantes O argumento central da Novartis para justificar o preço do Zolgensma baseou-se no conceito de **“precificação baseada em valor”** – uma abordagem que considera os benefícios do medicamento para os pacientes e o sistema de saúde. A empresa comparou o custo do Zolgensma ao de seu principal concorrente, o **Spinraza** (da Biogen), que exige aplicações contínuas e custa **US$ 750.000 no primeiro ano e US$ 375.000 por ano subsequente**. A comparação permitiu que a Novartis defendesse que seu medicamento, mesmo a **US$ 5 milhões**, ainda seria “mais barato” ao longo da vida do paciente. Um relatório inicial do **Institute for Clinical and Economic Review (ICER)** concluiu que o Zolgensma **não seria custo-efetivo a US$ 2 milhões**. Porém, após pressões da Novartis e novos dados clínicos, o ICER revisou sua estimativa, sugerindo que o medicamento poderia valer até **US$ 2,1 milhões**. Essa revisão teve um impacto significativo na indústria: **nove outras terapias gênicas agora custam mais de US$ 2 milhões. Uma delas foi precificada em US$ 4,25 milhões.** Para **James Love**, diretor da organização Knowledge Ecology International: ***“As instituições de caridade e o governo fizeram todo o trabalho para comercializar esse medicamento, e então ele se tornou uma oportunidade para alguns enriquecerem por toda a vida.”*** ## Os desafios de acesso global Embora a Novartis tenha lucrado mais de **US$ 6,4 bilhões** com o Zolgensma desde sua aprovação, o tratamento continua inacessível para **a maioria das crianças em países de baixa e média renda**. Nos Estados Unidos, o impacto financeiro recai sobre o sistema de saúde como um todo, elevando **os prêmios de seguro e os custos para programas públicos como o Medicaid**. Entre 2019 e 2022, o Medicaid gastou **US$ 309 milhões** em apenas **208 aplicações** de Zolgensma. Muitas seguradoras inicialmente **negavam cobertura** para o medicamento, forçando os pais a travarem batalhas judiciais para obter o tratamento. Ainda hoje, **restrições administrativas e critérios rigorosos limitam o acesso** ao Zolgensma para algumas crianças elegíveis. Em contraste, em países como **Índia e África do Sul**, **não há qualquer acesso ao medicamento**. ## Conclusão: um modelo de inovação quebrado? O caso do Zolgensma expõe as falhas no modelo atual de precificação de medicamentos. Embora a **terapia gênica represente uma revolução na medicina**, seu custo levanta questões sobre **equidade no acesso e a influência de interesses financeiros** na determinação dos preços. Para Vincent Gaynor, que lutou para viabilizar a pesquisa: *“**Eu aprendi que tudo se resume a dinheiro. Não é sobre salvar vidas.”*** --- ## Leia a matéria original da ProPublica clicando [aqui](https://www.propublica.org/article/zolgensma-sma-novartis-drug-prices-gene-therapy-avexis). (em inglês) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Falcatruas --- ### [Novos procedimentos de ATS na Holanda](https://academiadepacientes.com.br/novos-procedimentos-de-ats-na-holanda/) **Published:** fevereiro 1, 2025 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** Novos procedimentos de ATS nos Países Baixos entram em vigor em 2025, agilizando a avaliação de medicamentos e estruturando o envolvimento com fabricantes. **Content:** Os novos procedimentos para ATS nos Países Baixos entram em vigor preliminarmente em 1 de fevereiro de 2025, com plena aplicação a partir de 1 de maio de 2025. O [Zorginstituut Nederland](https://www.linkedin.com/company/zorginstituutnederland/) (ZIN; Dutch Health Care Institute) visa oferecer um envolvimento inicial mais estruturado com os fabricantes e agilizar a avaliação de novos medicamentos. Três novos documentos estarão no centro dos procedimentos revistos: um documento de base sobre um pedido de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de medicamentos, um formulário de feedback e uma lista de verificação para a integridade de um projeto ou pedido definitivo ([tinyurl.com/y77ba25x](http://tinyurl.com/y77ba25x)). O documento principal sobre um pedido de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de medicamentos é um questionário que as empresas devem preencher para fornecer um resumo e uma visão geral do processo. Abrange registro, perfil da doença, diretrizes e prática clínica, posicionamento terapêutico, PICOTS (pacientes, intervenção, comparação, resultados, cronograma, configuração), comprovação de resultados e limites de relevância clínica, população de pacientes e custos esperados, revisão da literatura, alinhamento com a prática clínica holandesa e análise farmacoeconômica. Os modelos para o arquivo farmacoterapêutico (PF), análise de impacto orçamentário (BIA) e arquivo farmacoeconômico (PE) foram ajustados de acordo com o novo processo, que começa com a apresentação de minutas desses arquivos junto com o documento principal. Em uma consulta preliminar sobre o projeto de dossiê, a ZIN e o fabricante discutirão o documento principal e preencherão o formulário de feedback, que substitui o relatório anterior da consulta preliminar. O formulário de feedback esclarece quais ações as empresas precisam tomar antes de enviar um arquivo de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) definitivo. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A empresa processará o feedback e usará a lista de verificação do pedido de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) para confirmar se os requisitos para um arquivo definitivo foram atendidos. O arquivo definitivo consiste no formulário de feedback preenchido, o documento principal ajustado, a lista de verificação e os arquivos PT, BIA e PE (ou isenção de PE). A ZIN iniciará a avaliação substantiva do pedido de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) assim que receber o arquivo final. O documento principal também fará parte do pedido de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de medicamentos submetidos à avaliação clínica conjunta da UE (JCA). Instruções separadas para esses produtos estão incluídas no documento principal e no modelo do arquivo PT. Uma referência à página e ao número de linha pertinentes do dossiê de apresentação e/ou do relatório da ACC será suficiente para as partes do documento de base que já tenham sido apresentadas a nível da UE. As empresas são incentivadas a começar a usar os novos documentos a partir de 1º de fevereiro de 2025. Seu uso se tornará obrigatório a partir de 1º de maio de 2025. A ZIN revisará a implementação dos novos procedimentos ao longo deste ano. **Nota da Redação:** Excepcionalmente, a coluna de Neil Grubert está sendo publicada neste sábado --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### [Nova aliança global pode redefinir avaliação de tecnologias de saúde](https://academiadepacientes.com.br/nova-alianca-global-pode-redefinir-avaliacao-de-tecnologias-de-saude/) **Published:** fevereiro 14, 2025 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** O grupo HEMA, formado por NICE, ICER e CDA, busca aprimorar métodos de ATS. Como essa colaboração impactará a avaliação global de tecnologias em saúde? **Content:** Como o novo grupo Health Economics Methods Advisory (HEMA) será organizado e como isso pode afetar a prática internacional de avaliação de tecnologias de saúde (ATS)? Um anúncio recente fornece alguns insights. A colaboração reúne os [Institute for Clinical and Economic Review (ICER)](https://www.linkedin.com/company/institute-for-clinical-and-economic-review/) nos Estados Unidos, [Canada’s Drug Agency](https://www.linkedin.com/company/cda-amc/) (CDA-AMC) e [NICE – National Institute for Health and Care Excellence](https://www.linkedin.com/company/national-institute-for-health-and-care-excellence/) no Reino Unido. Sua missão é “examinar e avaliar de forma crítica e independente novos métodos e processos”. As áreas de pesquisa incluirão [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) dinâmica e precificação dinâmica em modelos econômicos, o uso de elementos de valor novos ou não tradicionais na análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e a integração de considerações de equidade em saúde na análise quantitativa e deliberação. O HEMA terá um grupo de trabalho de nove membros – três de cada um dos países participantes – que são os principais especialistas internacionais em ATS e têm uma diversidade de experiências. Um grupo director separado, com três representantes de cada país, será responsável pela selecção e definição das prioridades dos temas. Curiosamente, o grupo diretor inclui representantes de organizações de pacientes, pagadores e fabricantes de medicamentos (ver quadro). ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A indústria de ciências da vida terá o prazer de ter assentos no grupo de direção. Dois de seus membros são associações que representam vários fabricantes – 19 empresas no caso do [National Pharmaceutical Council](https://www.linkedin.com/company/national-pharmaceutical-council/) nos Estados Unidos e 63 empresas no caso de [The Association of the British Pharmaceutical Industry (ABPI)](https://www.linkedin.com/company/abpi/). [](https://www.linkedin.com/in/ACoAAAAqWJsBibGEYoVb-KVPzrgnvJlKKsT1ous)[Sarah Emond](https://www.linkedin.com/in/sarah-emond-023b1a/), presidente e CEO da ICER, disse: “Desde a nossa criação, o ICER está comprometido com o desenvolvimento de métodos. Reexaminamos nossa Estrutura de Avaliação de Valor a cada poucos anos, convocamos um Grupo Consultivo de Métodos várias vezes por ano e solicitamos feedback sobre nossas análises e processos de [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) em todo o sistema de saúde. Por meio do HEMA, esperamos nos envolver regularmente com a comunidade internacional de ATS para discutir as vantagens e desvantagens dos novos métodos. E embora a implementação varie entre as regiões, esta é uma oportunidade para a comunidade econômica da saúde mais ampla examinar criticamente e potencialmente testar a viabilidade de novas abordagens para a ATS.” [](https://www.linkedin.com/in/ACoAAAYXc3oBnVXDo4n7icDpn5FOcBtsLY9ZOeg)[Mark Sculpher](https://www.linkedin.com/in/mark-sculpher-7622872a/), que presidirá o grupo de trabalho, comentou: “Estamos ansiosos pela perspectiva de que nosso trabalho informe orientações que a comunidade internacional de ATS possa integrar e adaptar ao seu contexto local”. Será interessante ver como o HEMA “se envolverá regularmente com a comunidade internacional de ATS para discutir as vantagens e desvantagens dos novos métodos”. [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), ICER e CDA já têm considerável influência internacional individualmente, mas até que ponto outras agências além desses três países procurarão interagir com essa nova colaboração transcontinental e adotar suas recomendações? **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### [FDA pode acelerar aprovação de novos medicamentos para doenças raras com biomarcadores](https://academiadepacientes.com.br/fda-pode-acelerar-aprovacao-de-novos-medicamentos-para-doencas-raras-com-biomarcadores/) **Published:** fevereiro 4, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** FDA pode acelerar aprovações para doenças raras com biomarcadores, reduzindo custos e tempo para novos tratamentos. Um avanço promissor para a indústria e pacientes. **Content:** 🔬 Três farmacêuticas estão apostando em biomarcadores para obter aprovação acelerada da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para tratamentos de doenças ultra-raras. Se bem-sucedidas, essa estratégia pode se tornar um modelo para futuros medicamentos. - **Por que isso importa:** - Doenças raras enfrentam desafios na pesquisa clínica devido ao baixo número de pacientes e altos custos. - O uso de biomarcadores pode reduzir o tempo e os custos de aprovação, tornando o desenvolvimento de tratamentos mais viável. 🧠 **O que está acontecendo:** As empresas Denali, Ultragenyx e Regenxbio esperam que o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprove seus medicamentos com base na redução de **heparan sulfato**, um biomarcador ligado a doenças neurodegenerativas raras. - Essas doenças, como a **síndrome de Hunter** e a **síndrome de Sanfilippo**, afetam poucas pessoas no mundo e têm progressão rápida e fatal. - O [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) já deu sinais de que pode considerar essa abordagem para acelerar o desenvolvimento de terapias para doenças ultra-raras. 🔍 **Nas Entrelinhas:** O uso de biomarcadores para aprovação acelerada não é novo, mas até agora tem sido aplicado a doenças raras mais comuns. - Se o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) validar o heparan sulfato como um biomarcador confiável, **outros desenvolvedores de medicamentos poderão seguir o mesmo caminho**, abrindo um novo horizonte para terapias genéticas e enzimáticas. 🏃 **Resumindo:** As três farmacêuticas esperam que a redução do heparan sulfato seja aceita como um **indicador direto de eficácia** para suas terapias, evitando testes com placebo. - O objetivo é garantir aprovação acelerada para esses tratamentos e confirmar sua eficácia posteriormente com estudos adicionais. 🖼️ **O quadro geral:** Essa nova abordagem pode revolucionar a forma como tratamentos para **doenças genéticas raras** são desenvolvidos e aprovados. Se bem-sucedida, ela pode: - **Reduzir custos e tempo de desenvolvimento** de novos medicamentos. - **Atrair investimentos** para terapias de doenças ultra-raras, que antes eram economicamente inviáveis. - **Estabelecer um modelo regulatório** mais flexível e eficiente para doenças genéticas de baixa [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/). 💭 **Nossa opinião:** Se o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) mantiver sua abertura para biomarcadores, a indústria farmacêutica poderá acelerar drasticamente a inovação para doenças raras, trazendo esperança para milhares de pacientes sem opções de tratamento. --- Leia a matéria na íntegra [aqui](https://academiadepacientes.com.br/empresas-farmaceuticas-apostam-em-biomarcadores-para-testar-a-mudanca-da-fda-no-tratamento-de-doencas-raras/). Fonte: [Drugmakers seize on biomarkers to test the FDA’s rare disease shift](https://endpts.com/drugmakers-seize-on-biomarkers-to-test-the-fdas-rare-disease-shift/?utm_medium=email&utm_campaign=2134+-+Biomarkers+could+speed+work+on+drugs+for+ultra-rare+populations+Basic&utm_content=2134+-+Biomarkers+could+speed+work+on+drugs+for+ultra-rare+populations+Basic+CID_390d9d2bf8c72825d22d4db7cd4c5aff&utm_source=ENDPOINTS+emails&utm_term=Drugmakers+seize+on+biomarkers+to+test+the+FDAs+rare+disease+shift) / Endpoints News **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Empresas farmacêuticas apostam em biomarcadores para testar a mudança da FDA no tratamento de doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/empresas-farmaceuticas-apostam-em-biomarcadores-para-testar-a-mudanca-da-fda-no-tratamento-de-doencas-raras/) **Published:** fevereiro 4, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** FDA pode acelerar aprovações para doenças raras com biomarcadores, reduzindo custos e tempo para novos tratamentos. Um avanço promissor para a indústria e pacientes. **Content:** ###### **Max Gelman** **Editor Sênior** Pela primeira vez, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) (Agência de Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA) avaliará a possibilidade de aprovar três medicamentos para pequenas populações de pacientes com base em ensaios clínicos que utilizam **novos sinais biológicos (biomarcadores) como [desfecho clínico](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfecho-clinico/)**, em vez da tradicional comparação com placebo. Esse momento é crucial não apenas para as três empresas envolvidas e seus medicamentos, mas também porque pode eliminar um dos principais obstáculos ao desenvolvimento de terapias para **doenças ultra-raras**. Além disso, sinaliza uma abertura da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para o uso de biomarcadores, permitindo que as empresas farmacêuticas **comprovem a eficácia de um tratamento com um único ensaio clínico**, complementado posteriormente por evidências confirmatórias. > “Do ponto de vista mais amplo das doenças raras, isso criaria um precedente favorável para outros medicamentos”, afirmou o analista Paul Matteis, da Stifel. Os medicamentos pertencem às farmacêuticas **Denali, Ultragenyx e Regenxbio**, que buscarão aprovação acelerada junto à [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) neste ano, com base em um biomarcador nunca antes utilizado como critério regulatório primário. Os tratamentos têm como alvo **dois distúrbios enzimáticos monogênicos**, que, somados, afetam milhões de pacientes em todo o mundo. Se essa abordagem for bem-sucedida, pode servir como **um modelo econômico viável para outras empresas de biotecnologia**, que enfrentam dificuldades para justificar financeiramente o desenvolvimento de terapias para doenças raras, especialmente aquelas com populações extremamente pequenas. ## **O papel dos biomarcadores na aprovação acelerada** Os biomarcadores são amplamente utilizados para aprovações aceleradas e podem ser medidas objetivas, como a **redução de tumores ou a diminuição dos níveis de colesterol**. Scott Weintraub, vice-presidente sênior da Alexion nos EUA, explicou que **o desenvolvimento de terapias para doenças raras sempre foi um desafio** devido à diversidade genética e epidemiológica dessas condições. > “Não há um modelo translacional para a maioria dessas doenças”, disse Weintraub. “Inicialmente, não há um consenso com a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ou qualquer outra agência reguladora sobre quais desfechos clínicos devem ser avaliados.” Até o momento, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) tem utilizado biomarcadores em aprovações aceleradas para **doenças raras mais comuns**, como a terapia gênica da Sarepta para distrofia muscular de Duchenne. Esse medicamento foi originalmente aprovado para tratar um subconjunto de pacientes nos EUA, e mais tarde teve sua indicação ampliada para um público maior, com conversão para aprovação total. Agora, as três farmacêuticas querem provar que seus medicamentos reduzem os **níveis de sulfato de heparana**, um carboidrato complexo que se acumula de forma tóxica em algumas doenças neurológicas raras. - **Denali e Regenxbio** estão focadas na **Síndrome de Hunter**, uma doença que pode começar a causar declínio cognitivo a partir dos 18 meses de idade. Essa condição afeta cerca de **2 mil pacientes em todo o mundo**. - **Ultragenyx** busca tratar a **Síndrome de Sanfilippo tipo A**, na qual a maioria dos pacientes morre antes dos 20 anos. Existem menos de **5 mil casos em regiões comercialmente acessíveis**. ## **O caminho da enzima única** Embora os cientistas conheçam a existência do sulfato de heparana desde a década de 1940, **seu potencial como biomarcador regulatório só começou a ser explorado recentemente**. As empresas acreditam que esse biomarcador **é um elemento comum entre as mucopolissacaridoses (MPS), um grupo de doenças genéticas raras**, pois essas condições decorrem de mutações que afetam **apenas uma única enzima**. > “Para qualquer uma dessas doenças enzimáticas únicas, haverá um substrato mensurável”, explicou **Carole Ho**, diretora médica da Denali. “Se interrompermos a acumulação desse substrato, corrigindo a mutação genética, poderemos alcançar benefícios clínicos.” Essa descoberta pode permitir que **outras empresas desenvolvam futuros medicamentos para tratar distúrbios enzimáticos únicos**, como fibrose cística e doença de Huntington, que também resultam de **mutações genéticas únicas**. No entanto, cada mutação e cada doença têm características próprias, o que significa que **a abordagem não será replicável exatamente da mesma maneira para todos os casos**. Além disso, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) está trabalhando em **políticas para incentivar tecnologias de plataforma**, permitindo que **uma única abordagem terapêutica possa tratar múltiplas doenças simultaneamente**. Embora essa estratégia ainda esteja em fase inicial, pode permitir que empresas obtenham aprovações aceleradas para múltiplas condições no futuro. ## **A viabilidade financeira do caminho da Ultragenyx** Para a Ultragenyx, essa abordagem pode **tornar o desenvolvimento de medicamentos para doenças ultra-raras mais financeiramente sustentável**. A empresa adquiriu seu potencial tratamento para a Síndrome de Sanfilippo após a **Abeona Therapeutics** interromper o desenvolvimento devido a reestruturações internas. Um dos desafios enfrentados foi **recrutar um número suficiente de pacientes para realizar um ensaio clínico controlado por placebo**. No entanto, **a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) indicou no ano passado que está disposta a considerar uma aprovação acelerada** com base no biomarcador sulfato de heparana, agilizando o processo de testes. Essa mudança regulatória reflete uma transição mais ampla na [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), que em 2023 **lançou o Rare Disease Innovation Hub**, um centro de inovação para doenças raras que visa alinhar **os dois principais departamentos regulatórios (CDER e CBER)** e padronizar a avaliação de terapias para essas condições. ## **Controvérsias na aprovação acelerada** A ampliação do uso da aprovação acelerada pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) não está isenta de críticas. No caso da terapia da **Sarepta para distrofia muscular de Duchenne**, o diretor do CBER, **Peter Marks**, precisou **anular a decisão de seus próprios subordinados** para garantir a aprovação. Além disso, a organização **ICER**, que monitora a relação custo-benefício de medicamentos, contestou a conversão dessa aprovação para um registro definitivo. Outro fator de incerteza é o impacto da nova administração presidencial nos EUA sobre as políticas da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). Até o momento, **a indústria biofarmacêutica segue operando normalmente**, sem grandes mudanças de direção regulatória. ## **Próximos passos e expectativa de decisão** O CEO da Ultragenyx, **Emil Kakkis**, afirmou que os níveis de sulfato de heparana nos pacientes tratados caem em apenas **duas a três semanas**, o que demonstra que o medicamento está agindo diretamente sobre a causa da doença. > “Isso precisa chegar a zero”, disse Kakkis. “Precisamos monitorar o sulfato de heparana, porque ele é a origem da doença, e isso nos permitirá tomar melhores decisões clínicas.” Com a sinalização positiva da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), a Ultragenyx submeteu seu pedido de aprovação acelerada no final do ano passado. - **A Regenxbio planeja concluir sua solicitação até o primeiro trimestre deste ano.** - **A Denali espera fazer o mesmo nos próximos meses.** - **As três empresas esperam uma decisão da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) antes do final de 2025.** A aprovação acelerada poderia permitir que esses medicamentos seguissem **modelos já estabelecidos em oncologia e cardiologia**, reduzindo prazos e custos de desenvolvimento. > “O uso de biomarcadores baseados em vias biológicas validadas é um caminho muito mais rápido”, afirmou Yaron Werber, analista da TD Cowen. Independentemente dos desafios, o crescimento dessa abordagem promete **incentivar novos investimentos na pesquisa de biomarcadores** e facilitar o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras. > “Isso pode recuperar parte dos investimentos que antes eram evitados ou não financiados”, concluiu **Curran Simpson**, CEO da Regenxbio. > > --- Fonte : [Drugmakers seize on biomarkers to test the FDA’s rare disease shift](https://endpts.com/drugmakers-seize-on-biomarkers-to-test-the-fdas-rare-disease-shift/?utm_medium=email&utm_campaign=2134+-+Biomarkers+could+speed+work+on+drugs+for+ultra-rare+populations+Basic&utm_content=2134+-+Biomarkers+could+speed+work+on+drugs+for+ultra-rare+populations+Basic+CID_390d9d2bf8c72825d22d4db7cd4c5aff&utm_source=ENDPOINTS+emails&utm_term=Drugmakers+seize+on+biomarkers+to+test+the+FDAs+rare+disease+shift) / Endpoints News **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Dois reveses para as terapias genéticas](https://academiadepacientes.com.br/dois-reveses-para-as-terapias-geneticas/) **Published:** fevereiro 26, 2025 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** Pfizer sai do mercado de terapia genética, enquanto a bluebird bio é vendida. Mudanças refletem desafios comerciais e a baixa adoção dessas terapias. **Content:** Os desafios da comercialização de terapias genéticas foram destacados por dois anúncios em 21 de fevereiro \_ um da Pfizer, a terceira maior empresa farmacêutica do mundo, o outro da bluebird bio, uma start-up de biotecnologia e proprietária do que descreve como “o maior e mais profundo conjunto de dados de terapia genética *ex-vivo* na área”. A Pfizer está encerrando o desenvolvimento e a comercialização global de Beqvez (fidanacogene elaparvovec), uma terapia genética para hemofilia B, e efetivamente se retirando do mercado de terapia genética. A Bluebird será adquirida pelas empresas de investimento globais Carlyle e SK Capital Partners. A [Pfizer](https://www.linkedin.com/company/pfizer/) atribuiu a descontinuação do Beqvez \_ que tinha um preço de tabela nos EUA de 3,5 milhões de dólares \_ ao “interesse limitado que os pacientes e seus médicos demonstraram nas terapias genéticas para hemofilia”, entre outros fatores. A decisão veio menos de um ano depois que o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou o tratamento em abril de 2024. A empresa agora concentrará seus negócios de hemofilia no Hympavzi (marstacimab-hncq), um antagonista do inibidor da via do fator tecidual ministrado uma vez por semana. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Um porta-voz da Pfizer indicou que a empresa não possui mais nenhum programa de terapia genética ativo. Em julho de 2023, a empresa vendeu um portfólio de programas de terapia genética pré-clínica e tecnologias habilitadoras para a Alexion da AstraZeneca. Um ano depois, encerrou o desenvolvimento do fordadistrogene movaparvovec para distrofia muscular de Duchenne após o fracasso de um estudo de Fase III. Em dezembro de 2024, a Pfizer encerrou um acordo com a Sangamo Therapeutics para o desenvolvimento conjunto do giroctocogene fitelparvovec para hemofilia A. Enquanto isso, a [bluebird bio](https://www.linkedin.com/company/bluebirdbio/) anunciou um acordo definitivo visando ser adquirida pela Carlyle e SK Capital Partners. Os acionistas receberão três dólares por ação em dinheiro e um direito de valor contingente de 6,84 dólares por ação após a realização de 600 milhões de dólares em vendas líquidas em qualquer período de 12 meses até o final de 2027. O acordo avalia a bluebird e seu portfólio de terapias genéticas em 29 milhões de dólares – ou 96 milhões de dólares se o direito de valor contingente for acionado. Em seu auge, no entanto, a bluebird valia mais de 10 bilhões, com ações cotadas a 2,3 mil dólares cada. [](https://www.linkedin.com/in/ACoAAAAFtkgB9DltVDtNict9KFfi38baGHvvnhA)[Andrew Obenshain](https://www.linkedin.com/in/andrew-obenshain-774160/), CEO da bluebird, disse: “Por mais de uma década, a bluebird tem estado na vanguarda da terapia genética, oferecendo tratamentos inovadores para pacientes que enfrentam doenças genéticas com risco de vida. No entanto, à medida que nossos desafios financeiros aumentavam, ficou claro que garantir o parceiro estratégico certo era fundamental para maximizar o valor para nossos acionistas e garantir o futuro de longo prazo de nossas terapias. Após um extenso processo de revisão, esta aquisição representa o melhor caminho a seguir – maximizando o valor para os acionistas e trazendo capital significativo, experiência comercial e um compromisso de fornecer a mais pacientes a oportunidade de se beneficiar de terapias genéticas potencialmente transformadoras. A empresa fez três pedidos malsucedidos de um voucher de revisão prioritária (PRV) para Lyfgenia, que planejava vender para a [Novartis](https://www.linkedin.com/company/novartis/) por 103 milhões de dólares. Dois PRVs anteriores foram vendidos por um total de 197 milhões de dólares. --- **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### [ATS na França incluirá fatores ambientais](https://academiadepacientes.com.br/ats-na-franca-incluira-fatores-ambientais/) **Published:** fevereiro 7, 2025 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** ATS na França priorizará economia da saúde e fatores ambientais. HAS adapta métodos para inovação, transparência e impacto sustentável na saúde. **Content:** A avaliação econômica da saúde e os fatores ambientais terão mais peso na ATS na França no futuro. A [Haute Autorité de Santé](https://www.linkedin.com/company/haute-autorite-de-sante/) (HAS; Autoridade Nacional de Saúde) acaba de publicar um documento de estratégia para 2025-2030 e um roteiro de saúde ambiental. ## Alterações gerais A agência reavaliará continuamente seus métodos de avaliação e os adaptará quando necessário, com o duplo objetivo de identificar inovações (incluindo inovações de “baixo ruído”) e oferecer aos gestores públicos e ao público conhecimentos científicos rigorosos. Este objetivo reflete a necessidade de gerenciar a incerteza em torno das supostas inovações. Quaisquer alterações nas doutrinas de avaliação estarão de acordo com os valores de transparência da HAS para permitir aos fabricantes uma transição suave. Serão desenvolvidas metodologias para avaliar o impacto organizacional para incentivar a criação de novas organizações à nivel nacional. As interações com os desenvolvedores de tecnologia de saúde serão aumentadas – por exemplo, aproveitando o impulso do diálogo precoce sobre ensaios clínicos e reuniões de pré-submissão, bem como desenvolvendo uma cultura de feedback para apoiar fabricantes e indivíduos, estabelecendo parcerias com órgãos públicos envolvidos em inovação ou incentivando a colaboração com o setor de pesquisa. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Avaliação econômica em saúde A HAS repensará sua abordagem à avaliação econômica da saúde para refletir o contexto orçamentário esperado dos próximos anos ([tinyurl.com/3np46d7b](http://tinyurl.com/3np46d7b)). Em particular, a agência visa: ● Dar um novo impulso às avaliações econômicas para fornecer aos tomadores de decisão públicos as informações mais úteis sobre a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) dos gastos com saúde, incluindo cuidados de saúde preventivos. ● Trabalhar com todos os [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) para redefinir as diretrizes para o uso de avaliações de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) para produtos de saúde. ● Experimentar parcerias com órgãos públicos de pesquisa para fornecer subsídios para estudos econômicos em saúde, ou mesmo para compartilhar a tarefa de realizá-los. ## Considerações ambientais A agência procurará adicionar uma dimensão ambiental às suas avaliações, o que exigirá o uso de indicadores de impacto ambiental (particularmente aqueles baseados na análise do ciclo de vida). Entre os fatores que podem ser considerados estão os seguintes: ● Interesse de saúde pública: um produto contribui para uma melhoria significativa da saúde da população, satisfaz uma necessidade de saúde pública ou reduz o consumo de recursos. ● Impacto ambiental das embalagens de tecnologias em saúde. ● Descarte do produto (por exemplo, baterias, resíduos infecciosos). Será considerada a possibilidade de integrar o impacto ambiental nas avaliações económicas da saúde da Comissão de Avaliação Económica e de Saúde Pública (CEESP). A HAS buscará equilibrar os fatores ambientais com a preservação da qualidade do atendimento, que continuará sendo sua principal missão. --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### ["Doação virou lucro: Como um remédio de US$ 2 milhões expôs a ganância da indústria farmacêutica"](https://academiadepacientes.com.br/doacao-virou-lucro-como-um-remedio-de-us-2-milhoes-expos-a-ganancia-da-industria-farmaceutica/) **Published:** fevereiro 26, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Zolgensma salvou vidas, mas seu preço de US$ 2,1 milhões gerou revolta. Financiado por doações e fundos públicos, o remédio virou lucro bilionário para empresas. **Content:** 🧬💰 Um tratamento inovador para a atrofia muscular espinhal salvou vidas, mas seu custo exorbitante gerou revolta. O desenvolvimento, financiado por doações e dinheiro público, acabou beneficiando investidores e executivos, enquanto muitas crianças não podem pagar pelo tratamento. - **Por que isso importa:** O caso do Zolgensma (Novartis) expõe como medicamentos inovadores podem se tornar inacessíveis devido a estratégias de precificação da indústria farmacêutica. A história revela como a promessa de salvar vidas pode ser ofuscada pelo lucro. ### 🧠 O que está acontecendo - A terapia gênica **Zolgensma** foi desenvolvida com dinheiro de doações e subsídios públicos. - A startup **AveXis** comprou os direitos do tratamento e foi adquirida pela gigante farmacêutica **Novartis** por **US$ 8,7 bilhões**. - Novartis lançou o medicamento por **US$ 2,1 milhões por dose**, tornando-o o mais caro do mundo. ### 🔍 Nas Entrelinhas - O investimento inicial veio de **pais desesperados e fundos públicos**, mas as empresas lucraram sem oferecer contrapartidas. - **Wall Street pressionou por preços altos**, criando um novo padrão para terapias gênicas. ### 🖼️ O quadro geral O caso do Zolgensma mostra um **sistema onde inovação médica não garante acesso a tratamentos**. O alto custo sobrecarrega sistemas de saúde e impede que muitas crianças recebam a terapia. A precificação dos medicamentos precisa ser repensada para equilibrar inovação e acessibilidade. ### 💭 Nossa opinião A saúde não deveria ser um luxo. O modelo atual favorece investidores em detrimento dos pacientes. ## Clique [aqui](https://academiadepacientes.com.br/propublica-o-que-uma-terapia-genica-de-us-2-milhoes-por-dose-revela-sobre-o-preco-dos-medicamentos/) para saber mais detalhes --- Fonte: [What a $2 Million Per Dose Gene Therapy Reveals About Drug Pricing](https://www.propublica.org/article/zolgensma-sma-novartis-drug-prices-gene-therapy-avexis) / ProPublica **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Falcatruas --- ### [SUS não entrega 76 medicamentos e procedimentos incorporados desde 2018](https://academiadepacientes.com.br/sus-nao-entrega-76-medicamentos-e-procedimentos-incorporados-desde-2018/) **Published:** janeiro 22, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** 76 medicamentos e tratamentos aprovados pelo SUS desde 2018 ainda não estão disponíveis. Atrasos afetam pacientes e aumentam a judicialização. **Content:** 🩺 Pacientes enfrentam atrasos graves no acesso a medicamentos e tratamentos aprovados para o SUS. O prazo legal de 180 dias não é cumprido, e a espera média já ultrapassa 648 dias. - **Por que isso importa:** Esses atrasos afetam diretamente a saúde de milhares de brasileiros, comprometendo tratamentos essenciais e aumentando a judicialização no sistema de saúde. ### 🧠 **O que está acontecendo:** O Ministério da Saúde descumpre a legislação que prevê oferta de medicamentos e tratamentos em até 180 dias após sua incorporação ao SUS. - 76 itens, incluindo medicamentos contra câncer, diabetes e doenças raras, ainda não foram disponibilizados. - Problemas incluem falta de contratos, protocolos pendentes e burocracia da Comissão Intergestores Tripartite (CIT). ### 🔍 **Nas entrelinhas:** A demora reflete falta de orçamento e vontade política. - O impacto no orçamento anual de novas tecnologias varia de R$ 5,9 milhões a R$ 347 milhões. - A judicialização cresce à medida que pacientes buscam soluções rápidas para tratamentos negados. ### 🏃 **Resumindo:** Os atrasos criam uma corrida contra o tempo para pacientes que dependem do SUS. Em casos graves, como o da AME (atrofia muscular espinhal), a falta de acesso a tratamentos pode levar à morte. ### 🖼️ **O quadro geral:** O Ministério da Saúde aumentou o orçamento para assistência farmacêutica em 63,4% desde 2022. No entanto, falta gestão eficaz para garantir que medicamentos aprovados cheguem rapidamente à população. ### 💭 **Nossa opinião:** A saúde pública precisa de mais agilidade e compromisso político para cumprir sua missão básica: salvar vidas. --- Fonte: [SUS não entrega ao menos 76 medicamentos e procedimentos incorporados à rede pública desde 2018](https://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/2025/01/sus-nao-entrega-ao-menos-76-medicamentos-e-procedimentos-incorporados-a-rede-publica-desde-2018.shtml) / Folha de S. Paulo Foto: Cena da peça Esperando Godot, de Samuel Beckett **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [SBGM: Diagnóstico Precoce de FOP em Recém-Nascidos](https://academiadepacientes.com.br/diagnostico-precoce-de-fop-em-recem-nascidos/) **Published:** janeiro 25, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Diagnóstico precoce de FOP: saiba como a triagem neonatal identifica sinais como o hálux valgo, essencial para cuidados imediatos. **Content:** 🍼 O exame físico neonatal é um passo essencial para identificar anomalias e possíveis condições genéticas raras, como a Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP). Detectar cedo é cuidar cedo! - **Por que isso importa:** Um diagnóstico precoce pode mudar a trajetória de doenças graves e melhorar significativamente a qualidade de vida do paciente. 🧠 **O que está acontecendo:** A nova lei n.º 15.094 (2025) reforça a importância de identificar alterações físicas em recém-nascidos que possam indicar condições genéticas. - A presença de hálux valgo, comum em 97% dos casos de FOP, pode ser o primeiro sinal da doença. - A triagem neonatal inclui exames importantes, como o teste do pezinho, teste do coraçãozinho e teste do olhinho. 🔍 **Nas Entrelinhas:** A FOP é uma condição genética rara e progressiva, associada à ossificação de tecidos moles. - Alterações como hálux valgo podem ser identificadas logo após o nascimento. - Fatores como traumas ou vacinas podem agravar a condição. 🏃 **Resumindo:** O exame físico neonatal aliado à triagem precoce permite diagnósticos e intervenções antes do agravamento dos sintomas. - Triagem neonatal ampla e detalhada é essencial para saúde pública. 🖼️ **O quadro geral:** Diagnósticos precoces são um marco no cuidado às doenças genéticas raras, especialmente com novas políticas públicas reforçando a conscientização e o encaminhamento adequado para especialistas. Isso destaca a importância de investir em educação e exames acessíveis para todos os recém-nascidos. 💭 **Nossa opinião:** Um pequeno passo no diagnóstico neonatal pode representar um grande salto na qualidade de vida. ## [Clique aqui para baixar as orientações da SBGM](https://drive.google.com/file/d/1x3w8BTtH0iQsDPIBXJvI7ibGoooI89P_/view?usp=drive_link) Foto de [Alexander Schimmeck](https://unsplash.com/pt-br/@alschim?utm_content=creditCopyText&utm_medium=referral&utm_source=unsplash) na [Unsplash](https://unsplash.com/pt-br/fotografias/sinal-de-rua-de-madeira-vermelho-e-verde-branco-Aohf8gqa7Zc?utm_content=creditCopyText&utm_medium=referral&utm_source=unsplash) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [O impacto da Inteligência Artificial e da digitalização na indústria farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/o-impacto-da-inteligencia-artificial-e-da-digitalizacao-na-industria-farmaceutica/) **Published:** janeiro 29, 2025 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** Descubra como IA e digitalização estão transformando a indústria farmacêutica, acelerando descobertas e ensaios clínicos, segundo a IFPMA **Content:** Como a inteligência artificial (IA) e a digitalização estão impactando a indústria farmacêutica? A Federação Internacional de Associações e Fabricantes Farmacêuticos (IFPMA) oferece sua perspectiva em um novo relatório – 𝘈𝘭𝘸𝘢𝘺𝘴 𝘐𝘯𝘯𝘰𝘷𝘢𝘵𝘪𝘯𝘨: 𝘗𝘩𝘢𝘳𝘮𝘢𝘤𝘦𝘶𝘵𝘪𝘤𝘢𝘭 𝘐𝘯𝘥𝘶𝘴𝘵𝘳𝘺 𝘍𝘢𝘤𝘵𝘴 𝘢𝘯𝘥 𝘍𝘪𝘨𝘶𝘳𝘦𝘴 ([tinyurl.com/4yf7bww2](http://tinyurl.com/4yf7bww2)). O estudo observa que “ferramentas que impulsionam a IA e o aprendizado de máquina (ML) podem ajudar a analisar extensos conjuntos de dados, identificar alvos de medicamentos e compostos promissores, e também auxiliar na detecção precoce de reações adversas a medicamentos e toxicidade, mesmo antes de um medicamento ser sintetizado ou passar por ensaios pré-clínicos e clínicos. Modelos de IA/ML também podem ajudar a aumentar a diversidade em ensaios clínicos, identificando os pacientes certos para os estudos certos no momento certo.” Pesquisa conduzida por Jayatunga et al. ([tinyurl.com/4td64sux](http://tinyurl.com/4td64sux)) descobriu que, de 2015 a 2023, 75 moléculas descobertas por IA foram introduzidas em ensaios clínicos. Sessenta e sete ainda estavam em ensaios em 2023: 45 na Fase I, 19 na Fase II, duas na Fase III e uma lançada naquele ano. O gráfico que acompanha mostra que 24 das moléculas eram alvos descobertos por IA, 22 eram pequenas moléculas projetadas por IA, 10 eram moléculas reaproveitadas por IA, seis eram vacinas descobertas por IA e quatro eram anticorpos descobertos por IA. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Sobre a digitalização, o relatório da IFPMA comenta que “tecnologias de saúde digital (DHTs), como dispositivos vestíveis, combinações de medicamentos e dispositivos digitais e [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) eletrônicos de saúde, oferecem novas oportunidades para coleta de dados, monitoramento de pacientes e participação remota.” A pandemia de COVID-19 foi um catalisador para o rápido crescimento de ensaios clínicos descentralizados (DCTs). DHTs facilitam telemedicina, coleta de consentimento eletrônico e coleta de dados, que desempenham papéis importantes em DCTs híbridos e/ou totalmente virtuais. Ao reduzir as visitas ao local, eles também podem melhorar a experiência do paciente e reduzir o impacto ambiental. A remoção de barreiras geográficas para o recrutamento em ensaios clínicos também pode aumentar a diversidade. Designs inovadores de ensaios, incluindo protocolos guarda-chuva, cesta, mestre e adaptativos, são cada vez mais comuns. A IFPMA relata que eles representaram cerca de 18% dos ensaios de 2021 a 2023 – mais comumente em oncologia, onde 29% dos estudos em 2023 eram de um desses designs. Evidências do mundo real estão desempenhando um papel crescente no desenvolvimento de medicamentos – não apenas para atender aos requisitos pós-comercialização, mas também para demonstrar segurança e eficácia em submissões regulatórias. Até 2020, evidências do mundo real foram incluídas em 90% das submissões para novos medicamentos nos Estados Unidos. --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### [Neil Grubert volta com sua coluna em nosso blog!](https://academiadepacientes.com.br/neil-grubert-volta-com-sua-coluna-em-nosso-blog/) **Published:** janeiro 24, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Em dezembro do ano passado tive o prazer de ciceronear Neil Grubert (foto) em sua primeira visita à cidade do Rio de Janeiro. Neil é um dos mais competentes analistas globais do mercado farmacêutica e colabora com nosso blog ***Academia de Pacientes*** desde outubro de 2022. Houve um breve intervalo em que sua coluna não foi publicada no blog , mas agora ela retorna com força total. Você poderá ler seus artigos todas as quartas e sextas-feiras. Sempre uma informação de utilidade para a comunidade envolvida com doenças raras. Leia seu primeiro post da retomada de nossa parceria [aqui](https://academiadepacientes.com.br/ats-conjuntas-decolam-na-uniao-europeia/). **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### [Brasil enfrenta críticas por atrasos e barreiras na indústria farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/brasil-enfrenta-criticas-por-atrasos-e-barreiras-na-industria-farmaceutica/) **Published:** janeiro 6, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Análise detalhada da submissão da PhRMA para o Relatório Especial 301 de 2024, destaca preocupações sobre proteção de propriedade intelectual e acesso ao mercado farmacêutico no Brasil. **Content:** A [Pharmaceutical Research and Manufacturers of America](https://phrma.org/) (PhRMA) divulgou recentemente sua contribuição para o Relatório Especial 301 de 2024, destacando desafios críticos enfrentados pela indústria biofarmacêutica americana em mercados internacionais. O documento, endereçado ao [Representante de Comércio dos Estados Unidos (USTR)](https://ustr.gov/), enfatiza preocupações sobre proteção de propriedade intelectual e barreiras de acesso ao mercado em diversos países parceiros comerciais dos EUA. A PhRMA, representando as principais empresas inovadoras do setor, busca chamar atenção para políticas que potencialmente prejudicam a inovação e o acesso global a novos tratamentos. O [Relatório Especial 301](https://en.wikipedia.org/wiki/Special_301_Report) é publicado anualmente pelo Escritório do Representante Comercial dos Estados Unidos para identificar parceiros comerciais dos EUA que supostamente não fornecem proteção “adequada e eficaz” de direitos de propriedade intelectual (PI) ou “acesso justo e equitativo ao mercado para pessoas dos EUA que dependem” de direitos de PI. No que diz respeito ao Brasil, o documento levanta várias questões importantes, no ponto de vista da indústria farmacêutica. ## Atrasos na Concessão de Patentes O Brasil é destacado como um dos países com atrasos mais persistentes e longos na análise de patentes. Uma análise de 2023 revelou que o tempo médio de exame para patentes biofarmacêuticas concedidas entre janeiro de 2020 e setembro de 2023 excede 9,5 anos. Estes atrasos significativos prejudicam a inovação e podem adiar a introdução de novos medicamentos no mercado brasileiro. ## Impostos e Tarifas Elevados O documento menciona que os impostos federais e estaduais combinados no Brasil representam 31% do custo dos medicamentos, uma das maiores cargas tributárias sobre medicamentos no mundo. Isso se compara a uma média global de apenas 6%, tornando os medicamentos significativamente mais caros para os pacientes brasileiros. ## Licenciamento Compulsório O Brasil é citado como um país onde membros do Congresso Nacional continuam considerando esforços para expandir inadequadamente as disposições de licenciamento compulsório na Lei de Propriedade Industrial do país. Isso é visto pela PhRMA como uma ameaça aos direitos de propriedade intelectual e ao investimento em pesquisa e desenvolvimento de novos medicamentos. ## Decisão do Supremo Tribunal Federal O documento menciona uma decisão do Supremo Tribunal Federal brasileiro em 2021 que considerou inconstitucional o parágrafo único do Artigo 40 da Lei de Patentes. Este parágrafo garantia um prazo mínimo de patente de 10 anos a partir da data de concessão no Brasil. Com esta decisão, os requerentes de patentes ficam sem recurso para atrasos não razoáveis durante o exame das solicitações de patentes. Estas questões levantadas pela PhRMA pintam um quadro desafiador para a indústria farmacêutica inovadora no Brasil. O país é retratado como um mercado com barreiras significativas à inovação farmacêutica, principalmente devido aos longos atrasos na concessão de patentes, alta carga tributária sobre medicamentos e potenciais ameaças aos direitos de propriedade intelectual através de propostas de expansão do licenciamento compulsório. Tais fatores, segundo a perspectiva da indústria farmacêutica americana, podem desencorajar investimentos em pesquisa e desenvolvimento no país e potencialmente atrasar o acesso dos pacientes brasileiros a medicamentos inovadores. ## Uma nota de cautela É importante enfatizar que o documento analisado apresenta a perspectiva da indústria farmacêutica sobre questões de propriedade intelectual e acesso a medicamentos. Como pesquisador em saúde pública, não necessariamente compartilho ou endosso essas visões. O conteúdo é divulgado aqui apenas para fins informativos, permitindo uma compreensão mais ampla das posições da indústria farmacêutica sobre esses temas complexos. O documento reflete os interesses comerciais e preocupações das empresas farmacêuticas, particularmente em relação à proteção de patentes e ao acesso a mercados internacionais. Apresenta argumentos a favor de uma forte proteção da propriedade intelectual e contra medidas como licenciamento compulsório. É fundamental considerar essa perspectiva no contexto mais amplo do debate sobre acesso global a medicamentos, que envolve múltiplos [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) com diferentes prioridades, incluindo governos, organizações de saúde pública, pacientes e a indústria. Uma abordagem equilibrada deve levar em conta tanto a necessidade de incentivar a inovação quanto a de garantir o acesso a medicamentos essenciais. Como pesquisador em saúde pública, meu papel é analisar criticamente essas diferentes perspectivas, considerando seu impacto na saúde das populações e buscando soluções que promovam tanto a inovação quanto o acesso equitativo a tratamentos. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Estudo Revela Impacto Negativo de Novos Medicamentos no Sistema de Saúde Inglês](https://academiadepacientes.com.br/estudo-revela-impacto-negativo-de-novos-medicamentos-no-sistema-de-saude-ingles/) **Published:** janeiro 7, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Estudo revela impacto negativo de novos medicamentos na saúde pública inglesa. Benefícios individuais não compensam custos e perdas na saúde populacional geral. **Content:** Estudo interessante recentemente publicado na revista The Lancet analisou o impacto na saúde **de toda a população** de novos medicamentos recomendados pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) (Instituto Nacional de Excelência em Saúde e Cuidados) na Inglaterra entre 2000 e 2020. Verificou-se que, no período estudado, **o uso de novos medicamentos recomendados pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) gerou 3,75 milhões de anos de vida ajustados pela qualidade (QALYs) para 19,82 milhões de pacientes, a um custo de cerca de 75 bilhões de libras**. No entanto, se esses 75 bilhões de libras tivessem sido gastos em outros usos, eles estimaram que o NHS (o SUS britânico) teria gerado 5 milhões de QALYs durante o mesmo período, **o que implica que as recomendações do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) custaram ao NHS — e aos usuários do NHS — 1,25 milhões de QALYs.** #### Estudo revela: novos medicamentos aprovados na Inglaterra podem prejudicar mais do que beneficiar a saúde da população como um todo Trocando em miúdos, o estudo mostrou que recomendar medicamentos de alto custo pode beneficiar alguns pacientes, mas prejudicar outros, **ao desviar recursos que poderiam ser empregados em outros tratamentos e serviços destinados à população como um todo**. Isso se deve à consideração dos denominados “custos de oportunidade” da saúde, ou seja, os benefícios de saúde que poderiam ser obtidos com um uso alternativo dos recursos financeiros alocados para esses medicamentos. A existência de custos de oportunidade não é propriamente uma novidade. A novidade trazida pelo artigo é colocar na ponta do lápis o quanto se perde em termos de benefícios à saúde entregues para toda a sociedade com a atuação do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). Apesar de o estudo não levar em conta o impacto de doenças ultrarraras neste cálculo, ao excluir da análise o programa de Tecnologias Altamente Especializadas do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), o recado que o estudo dá às pessoas com doenças raras é inequívoco. Aprovar medicamentos de alto custo pode beneficiar alguns pacientes (como as pessoas que vivem com doenças raras ou câncer) mas prejudicar outros, ao desviar recursos que poderiam ser empregados em outros tratamentos e serviços para a população em geral. Para o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) o recado é um puxão de orelha, visto que ele precisa reconsiderar como avalia [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) de novos medicamentos, de forma a garantir que eles realmente melhorem a saúde geral **de toda a população** e não somente de grupos especiais, se tanto. ## E como fica a Conitec? Lendo o artigo publicado na Lancet, inevitável é que não pensemos na atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que desempenha no Brasil funções similares ao [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). As implicações para esta entidade do estudo em questão são inúmeras. Uma pergunta que agora não quer calar é **qual o custo da atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para o SUS (cujo mandato é garantir o acesso universal, integral e gratuito à saúde para toda a população brasileira) em termos de benefícios não entregues**? [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) e congêneres (entre elas a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) sempre gostaram de jactar-se de suposta economia que traziam aos cofres públicos ao recomendar apenas tecnologias custoefetivas aos sistemas públicos de saúde. Agora o rei está nu e o que se desvela é o quanto **a população em geral** deixa de receber em termos de benefícios à saúde com sua atuação. O estudo sugere que a análise rigorosa dos custos em relação aos benefícios de saúde é crucial para garantir que os recursos limitados do sistema de saúde sejam utilizados da melhor forma possível para toda a população. Isso deveria levar a uma revisão dos critérios de avaliação e à consideração de diferentes limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Assim, à luz das conclusões do estudo, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) deveria considerar a possibilidade de alinhar seus limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) com as estimativas de custo-oportunidade da saúde de forma holística, para garantir que os recursos fossem utilizados de maneira a maximizar os benefícios de saúde para a população como um todo, missão que se supõe precípua à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e, por extensão, ao SUS. O artigo revela outro dado curioso com implicações potenciais para a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Os limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) habitualmente empregados pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), que variam entre 20 mil libras e 30 mil libras por ano de vida ajustado pela qualidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)), não têm uma base empírica sólida. Não são fundamentados em evidências robustas, ao contrário da estimativa de 15 mil libras por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), que é utilizada pelo Departamento de Saúde e Assistência Social do Reino Unido. Essa estimativa é considerada mais representativa do [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) dos serviços existentes no NHS. Acredito que o critério empregado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para recomendar novos tratamentos (entre 1 a 3 PIBs per capita, neste caso para doenças raras por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)) também foi *tirado da cartola*, não possuindo evidências robustas a lastreá-lo. Mas, a julgar pelas revelações do estudo da Lancet, estes valores poderiam estar superestimados, se a meta destes órgãos fosse realmente maximizar os benefícios de saúde para toda a população, e não para grupos específicos. --- Fonte: [Population-health impact of new drugs recommended by the National Institute for Health and Care Excellence in England during 2000–20: a retrospective analysis](https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)02352-3/fulltext) / The Lancet **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [ATS conjuntas decolam na União Européia](https://academiadepacientes.com.br/ats-conjuntas-decolam-na-uniao-europeia/) **Published:** janeiro 24, 2025 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** ATS conjunta da UE inicia nova era: impacto em agências, desenvolvedores e acesso a terapias contra câncer e ATMPs. Será a mudança que esperamos? **Content:** NEIL GRUBERT A mais importante mudança em Avaliações de Tecnologia em Saúde a nível internacional tornou-se realidade no dia 12 de janeiro de 2025. Tem sido uma longa e árdua jornada desde as propostas originais da Comissão Europeia até aqui – mas só agora estamos embarcando em uma viagem de descoberta de como a ATS conjunta afetará as agências e os desenvolvedores de tecnologia de saúde na prática. A reviravolta valerá a pena? Estima-se que haverá 17 avaliações clínicas conjuntas para novas terapias contra o câncer e 8 para produtos medicinais de tecnologia avançada (ATMP) em 2025. O Grupo de Coordenação da ATS está planejando iniciar 5-7 consultas científicas conjuntas (JSCs) para medicamentos e 1-3 para dispositivos médicos em 2025 ([tinyurl.com/yf9wxz9s](http://tinyurl.com/yf9wxz9s)). A indústria tem sido altamente crítica em relação à falta de capacidade para JSC. O TLV da Suécia forneceu algumas informações sobre as demandas da ATS conjunta. A agência estima que precisará de 12,5 equivalentes adicionais em tempo integral[1](#footnote_1_49020 "Refere-se ao número de empregados em tempo integral necessários para desempenhar a tarefa") para a ATS conjunta da UE, mas terá a capacidade de ser avaliador/coavaliador de apenas um medicamento em 2025 ([tinyurl.com/3t8wpehf](http://tinyurl.com/3t8wpehf)). Ainda não está claro quais eficiências a ATS conjunta proporcionará: “Até que ponto a TLV deve ser capaz de se beneficiar das avaliações conjuntas, e não ter que repetir as mesmas etapas de avaliação, depende de quão bem os processos conjuntos da UE podem interagir com os atuais processos suecos. As partes cobertas pelas avaliações clínicas conjuntas são uma dimensão relativamente limitada do trabalho de avaliação necessário para que a TLV possa tomar decisões sobre novos medicamentos com benefício farmacêutico” ([tinyurl.com/5bamwtkt](http://tinyurl.com/5bamwtkt)). ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) É esclarecedor olhar para a proposta original da Comissão de um Regulamento ATS, publicada em janeiro de 2018. Este documento enunciava os seguintes objetivos: ● Assegurar um melhor funcionamento do mercado interno ● Contribuir para um alto nível de proteção à saúde humana ● Melhorar a disponibilidade de tecnologias de saúde inovadoras para os doentes da UE ● Assegurar a utilização eficiente dos recursos e reforçar a qualidade da ATS em toda a UE ● Melhorar a previsibilidade dos negócios ● Promover a convergência em ferramentas, procedimentos e metodologias de ATS ● Reduzir a duplicação de esforços para os organismos de ATS e para a indústria ● Assegurar a utilização de resultados conjuntos nos Estados-Membros ● Assegurar a sustentabilidade a longo prazo da cooperação da ATS da UE Quão alcançáveis serão essas ambições? A curto e médio prazo, o maior impacto da ATS conjunta a nível pan-europeu pode ser a aceleração da prática da ATS nos Estados-Membros que anteriormente utilizavam de forma limitada a disciplina na tomada de decisões em matéria de acesso. A longo prazo, veremos sistemas de ATS maduros modificando substancialmente seus procedimentos, levando à convergência em toda a UE? Falando sobre os efeitos potenciais da ATS conjunta da UE na Alemanha, Thomas Kaiser, diretor da IQWiG; disse: “Acredito que, em meados da década de 2030, teremos algo obrigatório que tenha muitos dos componentes do AMNOG, mas não seja como o AMNOG” ([tinyurl.com/t7sah8pw](http://tinyurl.com/t7sah8pw)). --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. 1. Refere-se ao número de empregados em tempo integral necessários para desempenhar a tarefa \[[↩](#identifier_1_49020)\] **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### [STF recebe recursos sobre acesso a medicamentos para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/stf-recebe-recursos-sobre-acesso-a-medicamentos-para-doencas-raras/) **Published:** dezembro 8, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Entidades e Defensoria Pública da União reagem a medidas do STF que podem inviabilizar direito à saude de pessoas com doenças raras **Content:** O Supremo Tribunal Federal (STF) definiu em setembro de 2024 uma tese de repercussão geral que estabelece os critérios para a judicialização de medicamentos registrados pela Anvisa, mas ainda não incorporados ao Sistema Único de Saúde (SUS). A decisão, relacionada ao **Tema 6**, tem gerado preocupações entre pacientes com doenças raras, já que alguns pontos podem dificultar ou mesmo inviabilizar o acesso a tratamentos essenciais. Dois recursos foram apresentados para contestar a decisão. A Associação Brasileira de Assistência à Mucoviscidose (ABRAM) e a **Defensoria Pública da União (DPU)** e recorreram ao STF. ## **ABRAM pede ao STF medidas para proteger pacientes com doenças raras** A ABRAM [apresentou três solicitações principais](https://1drv.ms/b/s!AgPHPcJJlNregc5XX2Nhnu_yv7qrZQ?e=pUn2Q8) ao STF, em seus embargos de declaração: 1. **Modulação dos efeitos da decisão**: Foi solicitado que o STF estabeleça um marco temporal para que os novos critérios passem a ser exigidos apenas em processos ajuizados após uma data definida. Isso evitaria que pacientes que já recebem medicações há anos, por força de decisões judiciais, fossem prejudicados pela mudança nas regras. 2. **Flexibilização da exigência de evidências científicas para doenças raras**: Atualmente, a tese do STF exige que a eficácia dos medicamentos seja comprovada por meio de *ensaios clínicos randomizados*, *[revisões sistemáticas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisoes-sistematicas/)* ou *meta-análises*. A ABRAM argumenta que essa exigência é inadequada para doenças raras, dada a dificuldade de realizar estudos amplos em populações pequenas. Com o apoio da **Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM)**, foi solicitado que sejam aceitas outras formas de comprovação, como: - Ensaios clínicos abertos; - Estudos baseados em desfechos clínicos; - Pareceres favoráveis emitidos por agências de avaliação de tecnologias de saúde de países com sistemas públicos robustos, como Reino Unido e Canadá. 3. **Possibilidade de revisão das decisões da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) por juízes**: A ABRAM pediu que o STF permita que juízes analisem o mérito das decisões da **Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/))** quando a negativa de incorporação envolver medicamentos para doenças raras. A tese atual proíbe que as decisões da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sejam questionadas judicialmente, o que pode restringir ainda mais o acesso dos pacientes a tratamentos. ## Embargos de Declaração da Defensoria Pública da União O Supremo Tribunal Federal (STF) recebeu [embargos de declaração da Defensoria Pública da União](https://1drv.ms/b/s!AgPHPcJJlNregc5bIkWqu9HQgB8OSw?e=A84gys) (DPU) referentes à decisão do Recurso Extraordinário 566.471/RN, que trata da obrigatoriedade do Estado fornecer medicamentos de alto custo não disponíveis na lista do Sistema Único de Saúde (SUS)\[1\]. ### Principais Pontos dos Embargos A DPU solicita esclarecimentos e ajustes na tese fixada pelo STF, destacando quatro aspectos principais: 1. **Modulação dos efeitos da decisão**: A Defensoria argumenta que a aplicação imediata da nova tese pode afetar negativamente processos em andamento e pacientes que já recebem medicamentos por decisão judicial. 2. **Critérios para ilegalidade do ato da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**: Pede-se esclarecimento sobre como o Judiciário deve avaliar a legalidade das decisões da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). 3. **Flexibilização das evidências científicas exigidas**: A DPU sugere que seja possível justificar a ausência de evidências de alto nível em casos específicos, como doenças raras\[1\]. 4. **Uso de notas técnicas do NATJUS**: Propõe-se que as notas técnicas do Núcleo de Apoio Técnico do Judiciário (NATJUS) sejam consideradas suficientes para avaliar os requisitos técnicos da tese. ### Impacto da Decisão A decisão do STF é considerada estruturante e afeta profundamente a judicialização de medicamentos não incorporados às políticas públicas de saúde. A DPU argumenta que os novos critérios são mais rigorosos que a jurisprudência anterior, podendo impactar milhares de processos em curso. ### Próximos Passos O STF deverá analisar os embargos de declaração e decidir se acata os pedidos de esclarecimento e ajuste na tese. A decisão terá impacto significativo na forma como o Judiciário lidará com pedidos de medicamentos não incorporados ao SUS em todo o país\[1\]. A manifestação da DPU busca contribuir para a adequada aplicação do precedente vinculante fixado pelo STF, visando equilibrar o acesso à saúde com a gestão eficiente dos recursos públicos. ## **Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM) critica barreiras ao acesso de tratamentos para doenças raras** A Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM), entidade sem fins lucrativos que representa médicos geneticistas e seus pacientes, manifestou preocupação com as dificuldades impostas para o acesso a tratamentos de doenças raras no Brasil. Em [nota oficial](https://1drv.ms/b/s!AgPHPcJJlNregc5ZYW08kaXSHiwCjg?e=X0y9ba), a SBGM destacou avanços recentes no desenvolvimento de terapias para essas condições, mas alertou para obstáculos criados por exigências legais que comprometem o atendimento a pacientes. A entidade criticou a tese fixada pelo Supremo Tribunal Federal (STF) no Tema 6 da Repercussão Geral (RE 566471), que exige comprovação de eficácia de medicamentos por meio de ensaios clínicos randomizados ou [revisões sistemáticas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisoes-sistematicas/). Segundo a SBGM, tais critérios são inadequados para medicamentos destinados a doenças raras devido às dificuldades inerentes à realização desses estudos, como: - Escassez de pacientes suficientes para amostras estatisticamente significativas. - Alta [morbidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/morbidade/) e [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) das doenças, dificultando a continuidade dos estudos. - Complexidade ética no uso de placebos em condições graves e sem alternativas terapêuticas. - Variabilidade clínica das doenças raras, que complica a randomização e o controle dos estudos. A nota também apontou que estudos sobre medicamentos para doenças raras frequentemente não incluem grupo-controle (63%) ou randomização (64,5%), em comparação com medicamentos para doenças comuns. Diante desse cenário, a SBGM defende que medicamentos registrados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), mas ainda não incorporados ao Sistema Único de Saúde (SUS), possam ser avaliados pelo Judiciário em situações específicas. Entre elas, quando houver evidências clínicas provenientes de outros tipos de estudos ou pareceres favoráveis emitidos por agências internacionais renomadas, como as do Reino Unido e Canadá. A SBGM também destacou a necessidade de maior cautela na análise judicial de terapias avançadas, como as genéticas, devido à sua complexidade e aos desafios estruturais para sua aplicação no Brasil. A entidade reafirmou seu compromisso em colaborar com políticas públicas que garantam o acesso seguro e eficaz aos tratamentos, respeitando as especificidades das doenças raras. ## Impacto na vida dos pacientes A decisão do STF traz implicações diretas para pacientes com doenças raras, muitos dos quais já enfrentam desafios significativos para obter diagnósticos e tratamentos. Caso os critérios estabelecidos sejam mantidos sem ajustes, há o risco de retrocessos no acesso a medicamentos essenciais, afetando diretamente a qualidade de vida dessas pessoas. A expectativa é que o STF avalie os recursos apresentados com sensibilidade às particularidades das doenças raras, garantindo que os pacientes não fiquem desamparados por barreiras burocráticas ou científicas inadequadas à sua realidade. ## O que são embargos de declaração? Os **embargos de declaração** são um tipo de recurso judicial previsto no ordenamento jurídico brasileiro, utilizado para pedir ao tribunal que esclareça aspectos de uma decisão que possam ser considerados obscuros, contraditórios, omissos ou, em alguns casos, com erro material. Não servem para alterar o mérito da decisão, mas para corrigir ou esclarecer possíveis problemas na forma como foi redigida ou fundamentada. ### Quando podem ser usados? Os embargos de declaração são cabíveis quando a decisão judicial apresentar: 1. **Obscuridade**: Quando a redação da decisão não está clara ou pode gerar dúvidas quanto ao seu significado. 2. **Contradição**: Quando a decisão apresenta argumentos que se contradizem entre si. 3. **Omissão**: Quando o juiz ou tribunal não se manifestou sobre um ponto que deveria ter sido abordado. 4. **Erro material**: Quando há um erro evidente na decisão, como um cálculo equivocado ou um dado factual incorreto. ### Objetivos dos embargos de declaração - **Esclarecer** a decisão para evitar dúvidas sobre sua interpretação; - **Complementar** a decisão, caso algum ponto relevante não tenha sido abordado; - **Corrigir** equívocos materiais que possam comprometer a exatidão da decisão. ### Características principais - **Prazo curto**: Geralmente, o prazo para interpor embargos de declaração é de 5 dias (no caso de processos cíveis) ou 2 dias (no caso de processos trabalhistas), salvo disposições específicas. - **Efeito interruptivo**: A interposição dos embargos suspende o prazo para outros recursos. - **Não altera o mérito**: Os embargos não mudam a essência da decisão, a menos que, ao esclarecer ou corrigir algo, o próprio tribunal perceba a necessidade de ajustar o conteúdo. ### Exemplo prático Imagine que uma decisão judicial condena uma parte ao pagamento de uma indenização, mas não menciona se os juros devem ser aplicados desde a data do evento ou da citação. Nesse caso, cabem embargos de declaração para que o tribunal esclareça esse ponto. Embora sejam recursos relativamente simples, os embargos de declaração desempenham um papel crucial na garantia da clareza e da precisão das decisões judiciais. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [🚨 Ministério da Saúde negocia Zolgensma para o SUS](https://academiadepacientes.com.br/🚨-ministerio-da-saude-negocia-zolgensma-para-o-sus/) **Published:** dezembro 8, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Ministério da Saúde negocia Zolgensma no SUS, terapia para AME. Medicamento mais caro do mundo traz desafios logísticos e avanço no cuidado a doenças raras. **Content:** O Ministério da Saúde está perto de finalizar um acordo para disponibilizar o **Zolgensma**, medicamento mais caro do mundo, no **Sistema Único de Saúde (SUS)**. O remédio trata a **Atrofia Muscular Espinhal (AME)** e custa cerca de **R$ 15 milhões por dose**. ### 💼 **Negociações avançam com farmacêutica Novartis** - **Reunião recente:** O Ministério e a Novartis discutiram um **Acordo de Compartilhamento de Riscos (ACR)**, que está em análise. - **Expectativa:** Ambas as partes consideram o diálogo produtivo e esperam um acordo em breve. - **Compromisso:** A Novartis prioriza a conclusão do processo, enquanto o Ministério destaca sua dedicação às doenças raras. ### 🧬 **Zolgensma: Como funciona?** - **Terapia gênica:** Insere o gene ausente nas células da medula espinhal para corrigir a deficiência. - **Indicação:** Exclusivo para o tipo 1 da AME, que afeta bebês de até 6 meses. - **Resultados:** Melhora a sobrevida, reduz ventilação mecânica e promove avanços motores. ### 📊 **Desafios do fornecimento no SUS** - **Logística:** Monitorar a evolução clínica dos pacientes é complexo e sem precedentes no Brasil. - **Critérios:** Ainda há dúvidas sobre o que será considerado uma melhora efetiva. - **Infraestrutura:** Falta de exames genéticos no país dificulta o diagnóstico de doenças raras. ### ⚖️ **Judicialização e custos** - **Judicialização frequente:** Pacientes têm conseguido acesso ao remédio por meio de decisões judiciais. - **Preço no SUS:** Inicialmente estipulado em **R$ 6,4 milhões**, foi negociado para **R$ 5,7 milhões**. - **Histórico:** Primeira aplicação no Brasil foi em 2020, em uma bebê que recebeu uma dose avaliada em R$ 12 milhões. ### 🧠 **AME em números** - **Doença rara:** Afeta cerca de 65 pessoas a cada 100 mil no Brasil. - **Causa:** Alteração genética no gene responsável pela produção da proteína SMN, essencial para os neurônios motores. - **Impactos:** Compromete movimentos, respiração e deglutição. **Conclusão:** O acordo entre o Ministério da Saúde e a Novartis pode representar um marco no tratamento de doenças raras no Brasil, apesar dos desafios logísticos e financeiros. --- Fonte: [Acordo avança para remédio mais caro do mundo entrar no SUS](https://oglobo.globo.com/saude/noticia/2024/12/08/acordo-avanca-para-remedio-mais-caro-do-mundo-entrar-no-sus.ghtml) / O Globo **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Novo Regulamento da UE Revoluciona Avaliação de Tecnologias de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/novo-regulamento-da-ue-revoluciona-avaliacao-de-tecnologias-de-saude/) **Published:** dezembro 11, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A partir de janeiro de 2025, a União Europeia implementa um regulamento que harmoniza a avaliação de tecnologias de saúde, acelerando o acesso a tratamentos inovadores. **Content:** A partir de 12 de janeiro de 2025, a União Europeia implementará [o Regulamento (UE) 2021/2282](https://eur-lex.europa.eu/eli/reg/2021/2282/oj), que estabelece um novo quadro para a Avaliação de Tecnologias de Saúde (ATS). Este regulamento visa harmonizar os processos de avaliação de medicamentos e dispositivos médicos entre os Estados-Membros, promovendo maior colaboração e [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/). ## **O que é a Avaliação de Tecnologias de Saúde (ATS)?** A ATS é um processo multidisciplinar que avalia os aspectos médicos, sociais, econômicos e éticos de novas tecnologias de saúde, como medicamentos e dispositivos médicos. Seu objetivo é fornecer informações baseadas em evidências para apoiar decisões sobre a incorporação e financiamento dessas tecnologias nos sistemas de saúde. ## **Diferenças entre ATS e Autorização de Comercialização** Enquanto a autorização de comercialização, concedida por órgãos como a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), certifica que um produto é seguro e eficaz para ser comercializado, a ATS determina o [valor agregado](https://academiadepacientes.com.br/glossary/valor-agregado/) da tecnologia em comparação com as opções existentes, influenciando decisões de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) e financiamento nos sistemas de saúde nacionais. ## **Impacto para Pacientes com Doenças Raras** Para os pacientes com doenças raras, a ATS é crucial, pois orienta a disponibilização de tratamentos inovadores. Atualmente, uma parcela significativa dessas doenças carece de terapias específicas, e muitos pacientes enfrentam dificuldades de acesso devido a barreiras geográficas e econômicas. A harmonização dos processos de ATS na UE busca reduzir essas disparidades, acelerando a introdução de tratamentos eficazes em diversos países. ## **Principais Mudanças com o Novo Regulamento** - **Avaliações Clínicas Conjuntas (Joint Clinical Assessments – JCAs):** A partir de janeiro de 2025, serão obrigatórias para novos medicamentos oncológicos e produtos de terapias avançadas.Posteriormente, incluirão medicamentos órfãos (em 2028) e todos os novos medicamentos autorizados pela EMA (em 2030).As JCAs fornecerão uma avaliação clínica única que os Estados-Membros poderão utilizar em suas decisões nacionais de precificação e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/). - **Transparência e Participação:** O processo de ATS será mais transparente, com maior envolvimento de pacientes e profissionais de saúde nas avaliações e consultas científicas conjuntas. Isso garantirá que as decisões reflitam as necessidades reais dos pacientes. - **Harmonização de Métodos:** A padronização dos procedimentos de ATS entre os Estados-Membros promoverá equidade nas decisões e reduzirá a duplicação de esforços, permitindo que os países adaptem os resultados às especificidades de seus sistemas de saúde ## **Desafios na Implementação** A aplicação do Regulamento de Avaliação de Tecnologias de Saúde (ATS) da União Europeia enfrenta diversos desafios: - **Adaptação dos Sistemas Nacionais:** Os Estados-Membros precisam alinhar seus processos de ATS às novas diretrizes europeias, o que requer ajustes significativos em estruturas já estabelecidas. - **Prazos Rígidos:** As empresas desenvolvedoras de tecnologias de saúde devem fornecer dados de alta qualidade dentro de prazos estabelecidos, o que pode ser desafiador. - **Complexidade dos Processos:** A coordenação entre múltiplos [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) e a gestão de documentação extensa demandam recursos e expertise consideráveis. Abordar esses desafios é crucial para o sucesso do novo regulamento e para garantir que os pacientes tenham acesso rápido e equitativo a inovações em saúde. --- *Este conteúdo foi produzido com o auxílio de ferramentas de Inteligência Artificial e revisado pelo autor deste blog, Cláudio Cordovil.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### ["Pacientes-especialistas": mercado ou perda de autonomia?](https://academiadepacientes.com.br/engajamento-de-pacientes-na-pesquisa-farmaceutica-oportunidade-democratica-ou-exclusao-elitista/) **Published:** dezembro 11, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** "O mercado de pacientes especialistas revela conflitos éticos e desigualdades, transformando participação em saúde em mercadoria e limitando o impacto transformador." **Content:** O desenvolvimento de medicamentos, historicamente afastado das iniciativas de engajamento de pacientes que se popularizaram na saúde, vive agora uma suposta “virada participativa”. Esse movimento refletiria uma reavaliação do papel dos pacientes, cujas perspectivas têm sido cada vez mais valorizadas como fundamentais nesse processo. No entanto, [artigo publicado por Claudia Egher e cols](https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/09505431.2024.2410719) questiona o potencial democrático dessa inclusão. Ao examinar o curso de capacitação intitulado [European Patients’ Academy on Therapeutic Innovation (EUPATI)](https://eupati.eu/) \_ referência na educação de pacientes na Europa \_ os autores alertam para as exigências epistemológicas significativas impostas a esses pacientes, **bem como para o risco de uma participação limitada a uma elite de pacientes altamente qualificados**. Tendo como base um diálogo entre pesquisadores e profissionais, o artigo explora as oportunidades e limitações das práticas participativas no desenvolvimento de medicamentos, **questionando se a inclusão de pacientes realmente promove a democratização do conhecimento ou se acaba reforçando barreiras que limitam a participação a um grupo restrito**, ou, no bom português, a uma *panelinha*. Antes de mais nada necessário dizer que tive o prazer de conhecer Claudia em Utrecht, Holanda, em março de 2023, no jantar de encerramento da Conferência SPIN2023, parte integrante do projeto [Social Pharmaceutical Innovation](https://pt.socialpharmaceuticalinnovation.org/spin2023), do qual eu e Fernando Aith (USP) participamos. A virada participativa já mencionada tem envolvido “uma reavaliação dos insights dos pacientes e de seu papel para além daquela como meros participantes dos ensaios clínicos”. Os autores compreendem engajamento de pacientes no desenvolvimento de medicamentos como “a colaboração eficaz e ativa dos pacientes, defensores dos pacientes, representantes dos pacientes e/ou cuidadores nos processos e decisões dentro dos medicamentos ciclo de vida, juntamente com todas as outras partes interessadas relevantes, quando apropriado”. > **A verdadeira democratização do acesso à saúde só será alcançada** > **quando todos os pacientes tiverem voz ativa,** > **e não apenas os selecionados pelo mercado.** ## O mercado de pacientes “especialistas”: oportunidade ou ameaça à democracia sanitária? Um fenômeno inquietante tem ganhado destaque no campo do dito engajamento de pacientes na saúde: o surgimento de um mercado de pacientes “especialistas”. Trata-se de um sistema complexo, onde a contribuição de pacientes capacitados e engajados é transformada em mercadoria altamente valorizada, especialmente pela indústria farmacêutica. Embora essa profissionalização aparente empoderar pacientes na tomada de decisões, surgem questionamentos críticos sobre as consequências desse modelo, tanto para os próprios pacientes quanto para a democratização do desenvolvimento de medicamentos. No Brasil, já se fazem notar líderes de associações de pacientes que acumulam a função de consultores da indústria farmacêutica, como pessoas jurídicas (empresas de consultoria) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20441%20668%22%20width%3D%22441%22%20height%3D%22668%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22441%22%20height%3D%22668%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Claudia Egher, uma das autoras do artigo. ## ‘Paciente especialista’: agente duplo? 1. **Participação limitada e dirigida** Embora a educação de pacientes e a formação de pacientes especialistas sejam apresentadas como ferramentas de empoderamento, a participação destes em processos decisórios geralmente é restrita a tópicos menos politizados e que são determinados por interesses da indústria. Isso reduz o potencial transformador da participação dos pacientes. 2. **Dependência financeira e autocensura** Muitos pacientes “especialistas” evitam discutir questões sensíveis como preços abusivos de medicamentos ou desigualdade no acesso por receio de perder financiadores, especialmente empresas farmacêuticas. Isso reflete uma relação de dependência que compromete a autonomia dos pacientes e enfraquece sua capacidade de advocacy. 3. **Lucro para intermediários, compensação mínima para pacientes** O surgimento de empresas intermediárias (consultorias) que conectam pacientes a iniciativas da indústria, cobrando taxas substanciais, acentua a desigualdade: enquanto intermediários lucram, os pacientes frequentemente recebem compensações financeiras modestas por suas contribuições. 4. **Exclusão e concentração de poder** O mercado favorece um seleto grupo de “pacientes vip” – aqueles com habilidades e experiência valorizadas pela indústria – enquanto exclui a maioria dos pacientes que não atendem aos critérios padronizados. Essa concentração de oportunidades cria um sistema elitista e pouco inclusivo. 5. **Risco de despolitização** Temas cruciais como acesso a medicamentos e equidade no sistema de saúde permanecem fora da agenda principal nestes casos. Essa omissão compromete a representatividade dos pacientes e perpetua desigualdades globais no tratamento de doenças. > Ninguém pode servir a dois senhores; pois odiará um e amará o outro, > ou se dedicará a um e desprezará o outro. > Vocês não podem servir a Deus e ao Dinheiro. > > **Mateus, 6:24** ## O conflito de interesses dos “pacientes-especialistas-consultores” Quando uma pessoa lidera uma associação de pacientes e simultaneamente presta consultorias para a indústria através de sua própria empresa sobre o mesmo tema, isso pode gerar questões éticas e de transparência. Esse tipo de situação pode criar a percepção de que suas ações ou decisões na associação supostamente em prol dos pacientes estariam sendo influenciadas por seus interesses pessoais e comerciais. Os principais pontos críticos nestes casos são: 1. **Prioridades conflitantes**: O/a líder da associação de pacientes pode priorizar interesses financeiros em detrimento das necessidades dos pacientes ou da missão da associação, o que comprometeria a representatividade dos pacientes. 2. **Transparência**: É fundamental que haja uma comunicação clara sobre os interesses comerciais destas lideranças de pacientes para que todas as partes envolvidas — incluindo pacientes e possíveis parceiros da associação — possam avaliar o impacto dessas atividades nas decisões da associação. 3. **Impacto na tomada de decisões**: Consultorias comandadas por líderes de associações de pacientes podem influenciar o direcionamento de políticas, alianças estratégicas ou campanhas da associação, dependendo dos interesses de clientes da consultoria. 4. **Percepção pública**: Mesmo que não haja um impacto direto, a simples percepção de um possível [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) nestes casos pode prejudicar a credibilidade tanto da associação quanto da empresa, o que pode afetar a confiança dos pacientes e patrocinadores. Para mitigar esse risco, é recomendável que o líder da associação declare publicamente seus interesses comerciais e implemente medidas de governança para separar suas funções na associação e sua atuação na empresa. ## Reflexões finais Embora o surgimento desse mercado possa ser visto como um avanço na profissionalização e no reconhecimento dos pacientes, ele também levanta preocupações éticas e estruturais. A dependência de interesses comerciais ameaça a autonomia dos pacientes e pode distorcer sua missão de advocacy. Para muitos especialistas, a esperança reside na criação de organizações que protejam os pacientes dessas pressões econômicas e incentivem uma participação mais inclusiva e politicamente engajada. No entanto, é imperativo que o debate avance e que iniciativas globais sejam repensadas para que o potencial transformador dos pacientes realmente promova justiça e equidade no desenvolvimento de medicamentos. **A verdadeira democratização do processo só será alcançada quando todos os pacientes tiverem voz ativa, e não apenas os selecionados pelo mercado.** **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [O Papel dos Patentes e o Impacto no Custo dos Medicamentos: O Caso Claritin](https://academiadepacientes.com.br/o-papel-dos-patentes-e-o-impacto-no-custo-dos-medicamentos-um-caso-de-claritin/) **Published:** novembro 8, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A proteção patentária é crucial para inovação, mas eleva o custo dos medicamentos órfãos, criando dilemas entre acesso e lucro, como no caso do Claritin. **Content:** > ***A proteção patentária desempenha um papel crucial no desenvolvimento de medicamentos órfãos, aqueles destinados ao tratamento de doenças raras e geralmente com um mercado limitado. No entanto, essa exclusividade também contribui para o alto custo desses tratamentos, tornando-os inacessíveis para muitos pacientes. Medicamentos órfãos, como outros medicamentos inovadores, demandam investimentos significativos em pesquisa e desenvolvimento, e as patentes garantem que as empresas possam recuperar esses custos sem enfrentar concorrência imediata. Essa dinâmica, embora vital para a inovação, muitas vezes impede que tratamentos essenciais cheguem a quem mais precisa, criando um dilema entre o incentivo à inovação e a acessibilidade.*** > ***O caso do Claritin ilustra bem as implicações da exclusividade de mercado. Embora o Claritin não seja um medicamento órfão, a estratégia de sua empresa para estender a patente reflete práticas comuns na indústria farmacêutica que mantêm preços elevados e limitam o acesso. Enquanto a exclusividade garantiu lucros para a Schering-Plough, o prolongamento da patente retardou a entrada de genéricos no mercado, impedindo que o medicamento se tornasse mais acessível ao público. Esse exemplo permite demonstrar as complexidades da proteção patentária e seus impactos tanto em medicamentos comuns quanto em tratamentos para doenças raras, onde os preços elevados são uma barreira ainda mais significativa para os pacientes que dependem desses medicamentos para sobreviver.*** --- Nos anos 1970, uma empresa farmacêutica em Nova Jersey embarcou numa missão desafiadora: desenvolver o primeiro anti-histamínico seguro e não sedativo. A meta era criar um medicamento contra alergias que não causasse sonolência e efeitos colaterais indesejados. Após muitas tentativas fracassadas, dois químicos persistentes finalmente conseguiram. O resultado foi o Claritin, medicamento amplamente conhecido que revolucionou o tratamento de alergias. Assista o vídeo que deu origem a este post (em inglês). #### O Custo de Inovação e o Papel dos Patentes O desenvolvimento do Claritin não foi barato. Embora o valor exato seja desconhecido, estima-se que a Schering-Plough, empresa responsável pela descoberta do composto loratadina (nome comercial do Claritin), tenha investido centenas de milhões de dólares. Esse valor elevado, no entanto, foi compensado pelos bilhões de dólares em lucro obtidos entre 1993 e 2002. Esse retorno significativo só foi possível devido ao sistema de patentes. Patentes são documentos legais que concedem ao inventor ou à empresa o direito de exclusividade sobre uma invenção, protegendo-a de imitações por um período determinado. No caso do Claritin, isso significava que nenhuma outra empresa poderia produzir um anti-histamínico não sedativo igual, permitindo à Schering-Plough monopolizar o mercado e obter lucros sem concorrência por um período. A questão das patentes levanta dilemas importantes na saúde pública, especialmente quando envolve medicamentos essenciais para o tratamento de doenças graves. O sistema de patentes, ao mesmo tempo em que estimula a inovação, cria barreiras de acesso para muitos pacientes devido aos altos preços iniciais, mantidos até o vencimento da patente. Esse conflito entre lucro e acessibilidade é uma preocupação crescente, especialmente em países onde o custo dos medicamentos representa um desafio para o sistema de saúde e para as famílias. ### Estratégias de Extensão de Patentes: Um Obstáculo ao Acesso Para prolongar o período de exclusividade, as empresas farmacêuticas utilizam várias táticas legais, como pequenas alterações na formulação do medicamento ou novas formas de administração. Essa prática, conhecida como **[evergreening](https://academiadepacientes.com.br/glossary/evergreening/)** (ou “eternização”), permite que as patentes sejam renovadas sob argumentos de inovação, mesmo que as mudanças não ofereçam melhorias significativas para o paciente. Esse tipo de extensão de patente é amplamente criticado, pois retarda a entrada de medicamentos genéricos e impede uma redução nos preços. Além disso, o uso de patentes secundárias, ou seja, patentes adicionais para aspectos como métodos de fabricação ou novos usos terapêuticos de um mesmo composto, permite que empresas prolonguem o controle sobre o medicamento. Embora legal, esse método é questionável do ponto de vista ético, pois coloca o lucro corporativo acima da acessibilidade e saúde da população. ### A Busca por Soluções e Modelos Alternativos Com o crescente debate sobre o custo dos medicamentos e a eficácia das patentes como incentivo à inovação, surgem propostas para reformar o sistema de patentes na área da saúde. Uma das alternativas é a implementação de um modelo de licenciamento compulsório para medicamentos essenciais. Esse modelo permite que o governo autorize a produção de genéricos antes do vencimento da patente em casos de interesse público, como crises de saúde. Outra proposta inclui a criação de fundos públicos para financiar diretamente a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos, retirando a necessidade de patentes para cobrir esses custos. Em um sistema assim, os pesquisadores seriam recompensados pelo desenvolvimento de novos tratamentos, e os medicamentos resultantes poderiam ser vendidos a preços acessíveis. Modelos de financiamento de pesquisa com colaboração público-privada também são vistos como uma possível solução para incentivar a inovação sem depender exclusivamente do sistema de patentes. ### Conclusão: Inovação e Acessibilidade Devem Caminhar Juntas O caso do Claritin é emblemático, pois revela os desafios e as consequências do sistema de patentes sobre o custo e o acesso aos medicamentos. Se, por um lado, as patentes promovem a inovação e garantem retorno financeiro às empresas, por outro, elas também criam barreiras que dificultam o acesso a medicamentos essenciais, especialmente para as populações mais vulneráveis. Encontrar o equilíbrio entre incentivar descobertas científicas e garantir que essas inovações estejam acessíveis é fundamental para um sistema de saúde mais justo e equitativo. Dessa forma, políticas que incentivem o desenvolvimento de medicamentos e, ao mesmo tempo, protejam o interesse público precisam ser amplamente discutidas e implementadas. É crucial que governos, organizações de saúde e a sociedade como um todo se envolvam nesse debate para promover um sistema que valorize a vida e o bem-estar da população, sem negligenciar o papel fundamental da inovação na busca por novos tratamentos e cura para doenças. --- Fonte: Adaptado de [How drug patents pave the way to profit](https://www.statnews.com/2024/08/08/drug-patents-explained-video-series-behind-the-counter/) / STAT **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Editorial da The Lancet: Esperança no Caminho das Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/editorial-da-the-lancet-esperanca-no-caminho-das-doencas-raras/) **Published:** novembro 1, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Editorial da *The Lancet* destaca avanços e desafios para doenças raras, com novas iniciativas globais e a urgência de políticas e financiamento concretos. **Content:** A mais recente edição da prestigiosa revista médica The Lancet [traz um editorial intitulado “Hope for Rare Diseases”](https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)02414-0/fulltext?dgcid=raven_jbs_etoc_email) \[Esperança para doenças raras\]. O editorial destaca o cenário para as doenças raras que parece estar, enfim, em transformação, com algumas vitórias recentes para pacientes e defensores da causa, mas ainda cercado de desafios urgentes. Em 28 de outubro, a Europa deu um passo decisivo com o lançamento da Aliança Europeia de Pesquisa em Doenças Raras, uma iniciativa ambiciosa que reúne mais de 170 organizações e conta com um orçamento expressivo de € 380 milhões. A meta é clara: avançar na pesquisa de prevenção, diagnóstico e tratamento, trazendo respostas a uma comunidade que, historicamente, foi invisibilizada. Essa iniciativa se soma a avanços globais importantes, incluindo a Resolução da ONU de 2021, que destacou as necessidades multidimensionais das pessoas com doenças raras, do acesso à saúde ao direito ao trabalho e à educação. Agora, liderada pela Rare Diseases International e apoiada por países como Egito, Qatar, França, Malásia, Espanha, Panamá e Chile, há uma nova pressão para que a Assembleia Mundial da Saúde adote uma resolução global em 2025. Tal resolução ajudaria a colocar as doenças raras na agenda de saúde global, encorajando a criação de planos nacionais, definição de metas e mobilização de recursos para uma saúde mais equitativa. Contudo, os desafios ainda são significativos. A estimativa é de que existam mais de 7 mil doenças raras, e, embora algumas afetem poucas pessoas, juntas elas somam uma população de cerca de 300 milhões de pacientes ao redor do mundo. Ainda que avanços tenham sido alcançados – como o *Orphan Drug Act* nos EUA, que incentivou o desenvolvimento de centenas de tratamentos específicos – muitos pacientes enfrentam diagnósticos tardios e tratamentos inacessíveis. No contexto europeu, o tempo médio para o diagnóstico de uma doença rara ainda é de 4 anos. Em países de baixa e média renda, esses desafios são ainda mais graves, com a falta de exames genéticos, tratamentos e políticas de apoio aos pacientes. Uma possível resolução da Assembleia Mundial da Saúde seria, como bem destacou o editorial da *The Lancet*, um\] vitória essencial para a defesa desses pacientes, trazendo as doenças raras para o foco da saúde pública global. No entanto, é importante que essa resolução seja acompanhada de um financiamento robusto e um sistema de responsabilização que garanta a implementação das políticas propostas, sem o qual, qualquer ganho poderia permanecer no nível das intenções. A esperança é palpável, mas, como destaca *The Lancet*, o verdadeiro teste será transformar essa mobilização em mudanças concretas para uma população que, além de enfrentar condições complexas e debilitantes, lida diariamente com estigma, exclusão social e, muitas vezes, o sentimento de estar esquecida. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### ["Milagre Vivo": Pe. Márlon Múcio, Sua Doença Rara, e a Fé que Transcende a Dor](https://academiadepacientes.com.br/milagre-vivo-pe-marlon-mucio-sua-doenca-rara-e-a-fe-que-transcende-a-dor/) **Published:** novembro 4, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A jornada de fé e resiliência de Pe. Márlon Múcio, portador de RTD, em busca de reconhecimento e esperança para os portadores de doenças raras no Brasil **Content:** A vida de uma pessoa com uma condição rara é marcada por desafios constantes e um cotidiano cheio de incertezas. A instabilidade e as surpresas são constantes companheiras de jornada, tornando a vida uma luta incansável pela sobrevivência. Com estréia prevista para o dia 11 de novembro nos melhores cinemas, *Milagre Vivo* é documentário que traz à tona a dura realidade enfrentada por quem vive com uma doença rara. A história de Pe. Márlon Múcio, narrada em *Milagre Vivo*, exemplifica perfeitamente essa jornada. O homem mais longevo a carregar o peso da rara e debilitante [Deficiência do Transportador de Riboflavina](https://www.orpha.net/pt/disease/detail/97229) (RTD), uma condição que afeta severamente o sistema nervoso e muscular, Pe. Márlon enfrenta um sofrimento que consome seu corpo, mas jamais sua fé. Em meio às dores físicas e espirituais, ele parte em uma peregrinação à Europa com um objetivo singular: buscar a bênção do Papa para aqueles que, como ele, são esquecidos e invisíveis – os enfermos de doenças raras no Brasil. Assista ao trailer do filme! No meio dessa caminhada, um marco significativo para Pe. Márlon foi o momento em que lhe ofereceram a primeira cadeira de rodas. Essa experiência representou muito mais do que um gesto de apoio; simbolizou a rara beleza da solidariedade em meio às dificuldades. A raridade dessa flor é comparável às condições enfrentadas por tantas pessoas que, infelizmente, tiveram suas vidas interrompidas pela progressão da doença. Pe. Márlon, em sua travessia, nos ensina que o sofrimento, comumente visto como um fardo cruel, carrega em si camadas de significado que transcendem a dor. Cada passo dessa peregrinação é um testemunho de que o verdadeiro milagre da vida não está na cura do corpo, mas na cura de almas. Essa compreensão mostra que, embora a caminhada seja dolorosa, o sofrimento pode nos ligar a algo maior que nós mesmos. A rotina de quem enfrenta uma condição rara não se limita a tratamentos e consultas. O compromisso de resistir e manter-se firme é diário. Pe. Márlon recebe cumprimentos, apoio e manifestações de carinho que, somados, chegam a centenas por dia. Cada gesto carrega um sinal de vitória, mesmo que, em alguns momentos, a dor se torne quase insuportável. Assista a entrevista do Pe. Márlon ao Dr. Drauzio Varella. A devoção e a fé também desempenham um papel crucial em sua vida. Pe. Márlon sabia que precisava pedir uma benção para a Casa de Saúde Nossa Senhora dos Raros, assim como entregar ao Papa uma imagem de Nossa Senhora dos Raros. Esse ato simbólico não era apenas uma demonstração de fé, mas um apelo por proteção e reconhecimento para todos os portadores de condições raras no Brasil. Cada dia vivido é uma conquista, e cada história compartilhada, como a de um paciente que encontrou forças para superar uma cirurgia complexa ou a de uma família que se uniu em campanhas de conscientização, é uma prova de resiliência. Apesar da dor e das dificuldades, o compromisso de lutar por uma vida melhor continua sendo uma prioridade. A jornada retratada em *Milagre Vivo* não é apenas individual; representa uma busca coletiva por visibilidade e apoio à comunidade de pessoas com doenças raras em todo o país. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [STF Discute Aprovação de Medicamento de R$ 17 Milhões, Ignorando Alerta de Ineficácia Revelado por Ensaio Clínico](https://academiadepacientes.com.br/stf-discute-aprovacao-de-medicamento-de-r-17-milhoes-ignorando-alerta-de-ineficacia-revelado-por-estudo-cientifico/) **Published:** outubro 10, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O STF discute a aprovação do Elevidys, medicamento para DMD que, apesar do alto custo, demonstrou eficácia limitada em ensaios clínicos, segundo a revista Nature Medicine. **Content:** O Supremo Tribunal Federal (STF) está atualmente discutindo a possível aprovação e inclusão do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), um medicamento voltado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), no Sistema Único de Saúde (SUS). No entanto, essa decisão ocorre em meio a preocupações graves sobre a eficácia do tratamento, conforme revelado em um estudo clínico recentemente analisado [na revista *Nature Medicine*](https://www.nature.com/articles/s41591-024-03304-z), cujas descobertas sugerem que o Elevidys não apresentou resultados significativos em termos de melhora funcional dos pacientes. Apesar de ter sido aprovado pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) nos Estados Unidos, o Elevidys demonstrou um desempenho aquém do esperado em testes clínicos. O estudo EMBARK, que avaliou a eficácia da terapia gênica, **mostrou que, após 52 semanas, o medicamento não conseguiu atingir seu principal objetivo: uma melhora significativa na função motora das crianças com DMD.** Embora alguns indicadores secundários tenham sugerido pequenas melhorias, os resultados não foram estatisticamente relevantes, o que levanta sérias dúvidas sobre a real eficácia do tratamento. Apesar disso, o STF, sob a relatoria do ministro Gilmar Mendes, segue discutindo a possível compra do medicamento pelo SUS, com um custo estimado em R$ 17 milhões por paciente. As negociações continuam. Há informações não confirmadas que sugerem que **os ministros já foram alertados sobre os problemas revelados pelo estudo da *Nature* Medicine, que sugere que o Elevidys pode não oferecer os benefícios esperados pelos pacientes e suas famílias.** Ao mesmo tempo, os impactos financeiros dessa decisão, caso aprovada, seriam devastadores para o orçamento da saúde pública, somando mais de R$ 1 bilhão se todas as ações judiciais relacionadas forem atendidas. Eventual desconexão entre as discussões do STF e as evidências científicas sobre a eficácia do Elevidys seria preocupante. O ministro Gilmar Mendes, ao propor novas rodadas de negociação, parece focado na conciliação entre os interesses dos pacientes e os limites do orçamento público. No entanto, a falta de uma análise profunda dos dados clínicos publicados recentemente pode resultar em uma decisão que, além de onerar o SUS, não ofereça o retorno terapêutico esperado para os pacientes com DMD. Nova audiência no STF sobre o tema já estava agendada para o dia 21 de outubro, às 14h. Esperamos que ela contemple estas informações mais recentes para o acerto na tomada de eventuais decisões. ## Ensaios Clínicos do Elevidys Mostram Resultados Modestos, Mas Garantem Aprovação pela FDA O Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) passou por uma série de ensaios clínicos antes de sua aprovação pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ([Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/)) nos Estados Unidos. Esses ensaios avaliaram a segurança e a eficácia da terapia. Abaixo estão os principais estudos que embasaram sua análise regulatória: 1. **Ensaio de Fase 1/2a**: Esse ensaio inicial focou em avaliar a segurança e os primeiros sinais de eficácia da terapia gênica em um pequeno grupo de pacientes com DMD. O estudo demonstrou que a droga era capaz de induzir a produção de uma forma funcional da distrofina, proteína ausente nos pacientes com DMD, com efeitos colaterais gerenciáveis. Esse estudo também forneceu dados preliminares sobre os efeitos na estabilização da função muscular. 2. **Ensaio de Fase 3 – EMBARK**: O estudo clínico mais importante e extenso foi o EMBARK já mencionado, um ensaio de fase 3, que foi desenhado para avaliar a eficácia e a segurança do Elevidys em um grupo maior de pacientes. Os participantes foram divididos em dois grupos: um recebeu a terapia gênica e o outro placebo. O principal objetivo era medir a melhora na função motora, especialmente usando a avaliação *North Star Ambulatory Assessment* (NSAA). Os resultados mostraram que o medicamento não atingiu o objetivo principal de melhora significativa na função motora, mas obteve pequenas melhorias em alguns parâmetros secundários, como tempo para se levantar do chão e velocidade de caminhada. 3. **Estudos de Extensão Aberta**: Além dos ensaios randomizados, o Elevidys também foi avaliado em estudos de extensão aberta, onde pacientes que participaram dos ensaios anteriores continuaram a ser monitorados por mais tempo para se avaliar os efeitos a longo prazo da terapia. Esses estudos fornecem dados adicionais sobre a durabilidade da resposta ao tratamento e a segurança prolongada. Esses ensaios clínicos forneceram a base para a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovar o Elevidys nos Estados Unidos, apesar das preocupações sobre a eficácia limitada observada nos testes de fase 3. A aprovação foi concedida com base em evidências de que o Elevidys pode estabilizar a função muscular em alguns pacientes, **mesmo que os resultados não tenham sido robustos em termos de melhora significativa da mobilidade.** Esses dados, no entanto, ainda estão sendo amplamente discutidos no meio científico e clínico, especialmente em relação ao custo-benefício da terapia, dado seu alto custo e os resultados clínicos modestos até o momento. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Planos de saúde: Vem aí mais um ataque aos direitos do consumidor](https://academiadepacientes.com.br/planos-de-saude-vem-ai-mais-um-ataque-aos-direitos-do-consumidor/) **Published:** outubro 4, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) propõe um pacote de medidas polêmicas que favorecem operadoras de planos de saúde, em detrimento dos direitos dos consumidores. Conheça os riscos envolvidos e como participar da audiência pública para debater esses retrocessos. **Content:** > **ALERTA URGENTE: ANS planeja mudanças que podem comprometer os direitos dos consumidores de planos de saúde!** > **Inscreva-se na audiência pública e una-se ao IDEC na defesa dos seus direitos.** A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) acaba de anunciar um pacote de medidas que beneficia o setor e ameaça diretamente os direitos de consumidores. Ele será apresentado em uma audiência pública agendada a toque de caixa para esta segunda-feira (7/10), às 14 horas. O Instituto de Defesa dos Consumidores (IDEC) considera **extremamente preocupante** a ANS propor uma audiência pública às pressas para discutir propostas que **favorecem exclusivamente às operadoras** (ignorando as conquistas que a entidade defende ao longo dos anos) e que não incorpora nenhuma reivindicação relevante, historicamente defendida pela sociedade civil. Precisamos impedir que as operadoras de planos de saúde avancem com medidas que desconsideram totalmente as reivindicações – e necessidades – da população. ## O que você pode fazer agora - Inscreva-se na audiência pública e garanta sua participação [(acesse aqui)](https://emalink.email-idec.org.br/cl/PSp61/PUH/0126/HunhzGbGDrh/BOmy/DL5VMtiDqBb/1/). As inscrições podem ser feitas somente nesta **, sexta-feira!** **(04/10)** - Posicione-se publicamente contra esse pacote de retrocessos - Compartilhe o [posicionamento](https://emalink.email-idec.org.br/cl/PSp61/PUH/0126/HunhzGbGDrh/BOmy/F1OrWEtt48S/2/) do Idec com sua rede e amplifique nossa mensagem. Para o Idec, conjunto de propostas atende apenas os interesses do setor regulado e abre brechas para abusividades contra usuários de planos de saúde ## O que está acontecendo? Na última sexta-feira (27/9), a diretoria da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) **anunciou um pacote de mudanças para o mercado de planos de saúde que ameaça diretamente os direitos de consumidores.** A agência **propôs uma audiência pública virtual, marcada às pressas, com documentos divulgados em cima da hora** (na noite de 1º de outubro), para discutir na mesma oportunidade um conjunto variado e complexo de medidas **que podem comprometer a proteção e a garantia de direitos de consumidores de planos de saúde.** “O conjunto de propostas atende apenas a interesses do setor regulado, não incorporando nenhuma reivindicação relevante, historicamente defendida pela sociedade civil. Distorce prioridades e falha em demonstrar a causalidade entre problemas e soluções”, afirma Lucas Andrietta, coordenador do Programa de Saúde do Idec. Os temas a serem discutidos incluem: - revisão da política de preço e reajustes de planos coletivos - revisão das regras de franquia e coparticipação - reajuste por revisão técnica - retirada de urgência e emergência de planos ambulatoriais. O Idec considera inapropriado discutir, na mesma audiência, **convocada em um prazo tão curto e impraticável**, temas tão complexos e com grande potencial negativo aos consumidores. **A disponibilização pró-forma de uma nota técnica e de um voto na reunião da diretoria não são sinônimos de participação social e de respeito à Lei das Agências Reguladoras,** mas tão somente uma tentativa de conferir aparência de regularidade à discussão. ## Por que a ANS tem pressa? Na verdade a ANS quer “passar a boiada” acelerando processos que deveriam ser menos acelerados, visando ampla participação social, porque em dezembro está prevista a transição de suas diretorias, na medida em que termina o mandato de sua atual presidência. Para Lucas Andrietta, coordenador do Programa de Saúde do Idec, “é preocupante acelerar dessa maneira propostas que comprometem a proteção de consumidores, a toque de caixa, com propostas insuficientes ou que atendem perfeitamente às demandas das operadoras. Existem temas com maior prioridade para que a ANS cumpra suas atribuições, como equiparar planos coletivos aos individuais, coibir cancelamentos forçados de contratos. Mas, nesses casos, o que se vê é resistência e falta de interesse” ## **Temas que serão tratados na audiência e os riscos para você** ### Revisão técnica Os dados mencionados na proposta de audiência pública para sugerir a implementação do reajuste por revisão técnica indicam que **a medida não tem conexão com problemas reais, visto que nos contratos individuais a sinistralidade é mais baixa do que a média do mercado.** Basicamente, [o reajuste por revisão técnica](https://idec.org.br/consultas/dicas-e-direitos/conheca-os-tipos-de-reajuste-possiveis) é um instrumento que permite que empresas que estejam passando por dificuldades financeiras **aumentem as mensalidades de contratos individuais e familiares acima do teto da própria ANS.** É uma prática **vedada pelo Código de Defesa do Consumidor** (CDC), ao autorizar a alteração unilateral do preço, violando os princípios que deveriam reger essa relação de consumo. **Ela coloca o consumidor em extrema desvantagem e insegurança. Na prática, ela estimula a ineficiência e compromete a [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) do teto de reajustes**. ### **Ampliação do agrupamento de contratos** A ampliação do agrupamento de contratos (ou pool de risco) nos contratos coletivos pequenos (até 30 consumidores), é uma medida há muito reivindicada pelo Idec e por outras entidades de defesa do consumidor, mas que deve ser acompanhada no que se refere à **necessidade urgente de limitação dos reajustes de planos coletivos.** O princípio do mutualismo só funciona na prática quando um grupo grande de pessoas financia e distribui os riscos associados a despesas assistenciais. Contudo, **até o momento não houve amplo debate sobre o tema**, o tamanho ideal dos agrupamentos, o melhor método de cálculo de reajustes e seus efeitos sobre os preços. A falta de transparência e informações desencontradas sugerem, inclusive, que **as decisões da diretoria podem não ser compatíveis com o posicionamento do próprio corpo técnico da agência**. A ANS deve justificar e embasar tecnicamente uma proposta para ampliação do pool de risco. ### Planos ambulatoriais Uma das reivindicações mais antigas das operadoras é a autorização para comercializar planos sem cobertura para terapias, internações hospitalares e atendimentos de urgência e emergência, **ou seja, desvirtuando completamente o que se conhece por plano de saúde.** São os chamados **planos “exclusivamente ambulatoriais”**. Vale dizer que já existe um mercado de cartões de desconto e outros tipos de convênios desse tipo, mas eles não devem ser confundidos com a definição de planos de saúde regida pela Lei nº 9.656 (1998). A **afirmação de que eles têm baixo potencial de comercialização não tem respaldo técnico** e, ao mesmo tempo, ameaça reduzir coberturas de contratos atuais, **autorizando uma confusão conceitual que prejudica o consumidor.** ### **Franquia e coparticipação** Tema bastante sensível a consumidores. De maneira resumida, **franquia e coparticipação são valores cobrados em complemento à mensalidade do plano de saúde, conforme a utilização**. Ambos **apenas podem ser cobrados se previstos em contrato**. Na prática, o que se verifica é que **muitos consumidores reclamam dos valores cobrados**. [A antiga regra chegou a ser revogada, inclusive, frente às críticas que a resolução recebeu, por autorizar percentual de coparticipação até 60%](http://chrome-extension//efaidnbmnnnibpcajpcglclefindmkaj/https://idec.org.br/sites/default/files/arquivos/nota_conjunta_de_repudio_-_franquia_e_coparticipacao_0.pdf). --- Fonte: [IDEC](https://idec.org.br/noticia/em-decisao-atropelada-ans-tenta-aprovar-serie-de-medidas-contra-consumidores?__dPosclick=PSp61.PUH.0126&utm_campaign=saude-ans&utm_content=saude-ans-audiencia_24-10&utm_medium=email&utm_source=dinamize&utm_term=link) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Rede latino-americana busca agilizar diagnóstico de doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/rede-latino-americana-busca-agilizar-diagnostico-de-doencas-raras/) **Published:** outubro 29, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** CEPCAL acelera diagnósticos e tratamentos para doenças raras na América Latina, com iniciativas de triagem genética e dados para melhor compreensão dessas condições. **Content:** Na América Latina, milhões de pessoas convivem com doenças raras sem diagnóstico ou tratamento adequado, uma realidade que o CEPCAL (Colaborativa para Doenças Raras no Caribe e América Latina) está trabalhando para mudar. Com sede na Cidade do México e criado em 2020, o CEPCAL reúne pesquisadores, médicos e associações de pacientes com o objetivo de melhorar o diagnóstico, acesso a tratamentos e conscientização sobre doenças raras na região. #### Histórias de superação e busca por diagnóstico Um exemplo do impacto da falta de diagnóstico rápido é a história de Jennifer MacDonald, que passou a vida lidando com infecções respiratórias até quase perder a vida aos 39 anos devido a uma crise de bronquite. Somente após consultar vários especialistas, ela recebeu o diagnóstico de deficiência de alfa-1 antitripsina, uma condição genética que compromete pulmões e fígado. MacDonald acredita que, se o CEPCAL já estivesse ativo, sua jornada teria sido mais curta, e ela poderia ter buscado tratamento adequado mais cedo. Esse atraso no diagnóstico não é incomum: segundo um estudo publicado em setembro na revista *Rare*, pacientes com doenças raras no México levam, em média, oito anos para receber um diagnóstico, após consultas com pelo menos seis especialistas. #### A importância dos registros e da triagem genética A falta de dados sobre doenças raras é um dos maiores obstáculos no desenvolvimento de diagnósticos e tratamentos. O Registro Mexicano de Pacientes com Doenças Raras, criado em 2022, revelou que 15% dos pacientes ainda não possuem diagnóstico, refletindo a necessidade de redes de suporte mais amplas e acessíveis. A expansão desse registro para outros países é uma das prioridades do CEPCAL, que busca criar uma rede de diagnóstico e tratamento que inclua mais países da América Latina. Dessa forma, será possível obter dados demográficos que orientem as políticas públicas e atendam melhor às necessidades locais. #### A triagem neonatal e os desafios de diagnóstico para adultos Em países como os Estados Unidos, testes de triagem neonatal são obrigatórios e conseguem identificar doenças raras precocemente, permitindo tratamentos que previnem o agravamento de condições genéticas. Na América Latina, apenas um terço dos recém-nascidos passa por triagem neonatal. Esse cenário contribui para o surgimento de doenças que poderiam ser evitadas com testes adequados, explica Jacqueline Tovar, fundadora da associação Let’s Think About Zebras Mexico, que colabora com o CEPCAL para ampliar o acesso a esses exames. Um dos projetos em desenvolvimento é um programa piloto de triagem genética neonatal no México, focado em identificar mutações genéticas. Essa iniciativa visa complementar os testes convencionais que analisam apenas biomarcadores sanguíneos, possibilitando diagnósticos mais detalhados. #### Desafios financeiros e a importância do apoio governamental A triagem e o diagnóstico de adultos com doenças raras são escassos, especialmente quando se trata de exames genéticos, que têm alto custo. No estudo da revista *Rare*, apenas 10% dos pacientes haviam realizado o sequenciamento genético necessário para entender a causa de sua condição, sendo que esses exames, em grande parte, foram pagos pelos próprios pacientes. Essa escassez de exames genéticos acessíveis não apenas atrasa diagnósticos, mas também limita as pesquisas locais sobre causas e possíveis curas. Frequentemente, amostras biológicas precisam ser enviadas para fora da região, impedindo que cientistas latino-americanos estudem o material genético local. O CEPCAL planeja estabelecer centros de diagnóstico, em parceria com a indústria biotecnológica e farmacêutica, para manter esses dados na região, facilitando o desenvolvimento de tratamentos e pesquisas específicas. #### Leis de proteção e reconhecimento das doenças raras Apesar dos avanços do CEPCAL, o financiamento para doenças raras ainda é limitado, sendo que grande parte do trabalho é realizado de forma voluntária. Governos geralmente priorizam doenças que afetam um número maior de pessoas, como comenta o senador Emmanuel Reyes, que tem trabalhado para incluir doenças raras na agenda legislativa do México. Em um passo importante, o governo mexicano ampliou a lista oficial de doenças raras reconhecidas de 23 para 5.500 no ano passado. Outros países da América Latina, como Chile, Colômbia, Brasil, Argentina e Peru, também têm avançado em legislações para garantir o diagnóstico e tratamento adequado para pacientes com doenças raras. #### Perspectivas para o futuro das doenças raras na América Latina O CEPCAL espera ter dados demográficos mais abrangentes sobre doenças raras até a próxima reunião, prevista para daqui a um ano e meio. A organização trabalha para que programas de triagem neonatal e centros de diagnóstico estejam mais avançados até lá, ajudando a reduzir o tempo de espera para diagnósticos. Como ressalta Claudia Gonzaga, cofundadora do CEPCAL, “O tempo é crucial para pacientes que vivem com essas condições”. Jennifer MacDonald concorda, afirmando que, se tivesse recebido seu diagnóstico e tratamento mais cedo, sua condição de saúde hoje poderia ser bem diferente. A iniciativa do CEPCAL representa uma esperança de mudança para milhões de pacientes na América Latina, reforçando a importância de redes de apoio e políticas públicas voltadas para o diagnóstico e tratamento de doenças raras. --- Fonte: [Rare disease initiative aims to speed diagnoses and treatment in Latin America](https://www.science.org/content/article/rare-disease-initiative-aims-speed-diagnoses-and-treatment-latin-america?utm_source=sfmc&utm_medium=email&utm_content=alert&utm_campaign=DailyLatestNews&et_rid=700727797&et_cid=5412007) / Science **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Passo a Passo: STF Define Critérios para Fornecimento de Medicamentos Fora do SUS](https://academiadepacientes.com.br/passo-a-passo-stf-define-criterios-para-fornecimento-de-medicamentos-fora-do-sus/) **Published:** outubro 2, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Entenda passo a passo os critérios definidos pelo STF para a concessão judicial de medicamentos não listados no SUS. Saiba quais são os requisitos e implicações. **Content:** # STF Define Critérios para Fornecimento de Medicamentos Fora da Lista do SUS **1 de outubro de 2024, 8h23** O Supremo Tribunal Federal (STF) estabeleceu novos parâmetros para a concessão judicial de medicamentos registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), mas não incorporados ao Sistema Único de Saúde (SUS). A decisão, concluída na semana passada, visa orientar juízes em todo o país sobre como proceder nesses casos, independentemente do custo dos medicamentos. ## Contexto da Decisão - **Recurso Extraordinário com Repercussão Geral (Tema 6):** Julgado em março de 2020. - **Tese Proposta:** Apresentada em voto conjunto pelos ministros Gilmar Mendes e Luís Roberto Barroso. - **Plenário Virtual:** O julgamento final ocorreu nesta modalidade, permitindo maior celeridade. ## Critérios Estabelecidos pelo STF O tribunal determinou que o fornecimento de medicamentos não listados no SUS só pode ser concedido judicialmente em caráter excepcional. Para isso, o autor da ação deve comprovar cumulativamente os seguintes requisitos: 1. **Incapacidade Financeira:** Comprovar que não possui recursos para adquirir o medicamento. 2. **Imprescindibilidade do Medicamento:** Demonstrar que o medicamento é essencial e não pode ser substituído por outro disponível no SUS. 3. **Eficácia Comprovada:** Apresentar evidências científicas robustas sobre a eficácia e segurança do medicamento. 4. **Laudo Médico Fundamentado:** Fornecer um laudo detalhado que descreva: - Tratamentos já realizados. - Necessidade clínica do medicamento solicitado. ## Premissas da Decisão A tese construída pelos ministros baseia-se em três premissas fundamentais: ### 1. Escassez de Recursos e Eficiência das Políticas Públicas - **Recursos Limitados:** Reconhecimento de que os recursos públicos são finitos. - **Judicialização Excessiva:** Pode comprometer o funcionamento do SUS como um todo. - **Impacto Coletivo:** Decisões judiciais beneficiam indivíduos, mas podem prejudicar a maioria que depende do sistema público. ### 2. Igualdade de Acesso à Saúde - **Políticas Uniformes:** Necessidade de estabelecer parâmetros que sejam aplicáveis a todos. - **Justiça Social:** Garantir que o acesso aos medicamentos seja equitativo. ### 3. Respeito à Expertise Técnica e Medicina Baseada em Evidências - **Avaliações Técnicas:** Decisões devem se basear em conhecimentos especializados. - **Evidências Científicas:** Uso de ensaios clínicos e meta-análises para comprovar eficácia. ## Tese de Repercussão Geral Fixada O STF fixou a seguinte tese para orientar futuras decisões judiciais: ### 1. Regra Geral - **Impedimento do Fornecimento Judicial:** A ausência de um medicamento nas listas do SUS impede, **como regra geral**, seu fornecimento por decisão judicial, independentemente do custo. ### 2. Exceção Permitida **Condições para Concessão Judicial:** - **a) Negativa Administrativa:** Comprovar a negativa de fornecimento pela via administrativa. - **b) Análise da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/):** Demonstrar ilegalidade na não incorporação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) ou ausência de análise. - **c) Impossibilidade de Substituição:** Provar que não há alternativa disponível nas listas do SUS. - **d) Comprovação Científica:** Eficácia e segurança comprovadas por evidências científicas de alto nível. - **e) Necessidade Clínica:** Laudo médico fundamentado comprovando a imprescindibilidade. - **f) Incapacidade Financeira:** Demonstrar impossibilidade de arcar com os custos. ### 3. Procedimentos Judiciais Obrigatórios - **Análise do Ato Administrativo:** O juiz deve avaliar a decisão da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ou a negativa administrativa, sem adentrar no mérito técnico. - **Consulta a Especialistas:** Necessária consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NatJus) ou especialistas. - **Ofício aos Órgãos Competentes:** Em caso de deferimento, comunicar aos órgãos responsáveis para avaliar a incorporação ao SUS. ## Considerações Finais - **Ministro Vencido:** Marco Aurélio (aposentado) foi o único a divergir da decisão. - **Impacto da Decisão:** Busca equilibrar o direito individual à saúde com a sustentabilidade do SUS. - **Orientação Nacional:** A tese servirá como referência para todas as instâncias judiciais no país. ## Implicações Práticas - **Para Pacientes:** Devem estar cientes dos requisitos exigidos para solicitar medicamentos não listados. - **Para Profissionais de Saúde:** Necessidade de fornecer laudos detalhados e fundamentados. - **Para o Sistema de Justiça:** Maior rigor na análise de pedidos e obrigatoriedade de consulta a especialistas. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Duchenne: Agência européia confirma fim da autorização de uso do Translarna na UE](https://academiadepacientes.com.br/duchenne-agencia-europeia-confirma-fim-da-autorizacao-de-uso-do-translarna-na-ue/) **Published:** outubro 28, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** EMA conclui que eficácia do Translarna para distrofia muscular de Duchenne não foi comprovada e recomenda o fim da autorização de comercialização na UE. **Content:** #### 📌 Decisão Principal - **O Comitê dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA)** confirmou a recomendação de **não renovar a autorização condicional de comercialização** do Translarna para tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) na UE. Após reavaliação, concluiu-se que **não há evidências estatisticamente significativas de eficácia**. #### 📊 Estudos Clínicos e Resultados - **Estudo 041**: Buscou confirmar o benefício do Translarna em pacientes com DMD e perda progressiva de mobilidade. Houve apenas uma leve, porém **não significativa**, melhora na capacidade de andar e nas funções motoras, falhando em comprovar eficácia. - **Análise de [Registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de Pacientes**: Dados de dois [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) sugeriram um possível atraso na perda de mobilidade em alguns pacientes tratados. No entanto, **diferenças e vieses** entre os [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) dificultaram a confiabilidade dos resultados. #### 📉 Preocupações com o Mecanismo de Ação - **Mecanismo de Ação**: Estudos adicionais mostraram um efeito mínimo do Translarna na produção de distrofina, proteína chave na DMD. #### 👥 Contribuição de Pacientes e Cuidadores - **Consulta com [Stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)**: Pais, cuidadores e especialistas contribuíram com suas perspectivas, sendo consideradas pelo CHMP durante todo o processo de decisão. #### 🚨 Veredito Final - Apesar de reconhecer a necessidade crítica de tratamentos eficazes para DMD, o **CHMP concluiu que a eficácia do Translarna não foi comprovada**. O parecer agora será encaminhado à **Comissão Europeia para uma decisão legalmente vinculativa** em toda a UE. --- Fonte: [Translarna: EMA re-confirms non-renewal of authorisation of Duchenne muscular dystrophy medicine](https://www.ema.europa.eu/en/news/translarna-ema-re-confirms-non-renewal-authorisation-duchenne-muscular-dystrophy-medicine) / European Medicines Agency **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Dinheiro da Indústria Ameaça a Independência das Associações de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/dinheiro-da-industria-ameaca-a-independencia-das-organizacoes-de-pacientes/) **Published:** outubro 2, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Indústria farmacêutica investe em grupos de pacientes, levantando preocupações sobre a independência dessas organizações e possíveis conflitos de interesse. **Content:** 💰 As associações de pacientes são importantes defensoras dos doentes, mas muitas dependem fortemente do financiamento da indústria farmacêutica, levantando preocupações sobre sua independência. - **Por que isso importa:** Esse financiamento pode comprometer a neutralidade dessas organizações, influenciando suas campanhas e mensagens, especialmente quando promovem medicamentos caros. 🧠 **O que está acontecendo:** Em 2022, empresas farmacêuticas como Pfizer e Novo Nordisk destinaram €110 milhões para grupos de pacientes na Europa. - 24 grupos receberam mais de meio milhão de euros cada. - A maior parte dos fundos foi para doenças crônicas ou raras, que têm tratamentos caros. 🔍 **Nas Entrelinhas:** As associações admitem que dependem dos fundos, mas tentam manter a transparência. Ainda assim, os críticos apontam um risco de “gestão de relacionamento” com a indústria. - Grupos como a Federação Internacional de Psoríase são quase totalmente financiados por farmacêuticas. - Poucos recursos vão para questões como saúde mental e dependência, com menos de 2% do financiamento. 🏃 **Resumindo:** O financiamento corporativo mantém essas associações operacionais, mas ao custo potencial de sacrificar sua imparcialidade. Enquanto algumas buscam diversificar, muitas não teriam condições de funcionar sem esse apoio. 🖼️ **O quadro geral:** O financiamento da indústria farmacêutica para grupos de pacientes gera um dilema: por um lado, permite campanhas e suporte essenciais; por outro, pode comprometer a autonomia dessas organizações. 💭 **Nossa opinião:** A transparência e a diversificação de fundos são cruciais para manter a confiança pública. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- ## O estudo, em perguntas e respostas ### Quais são as principais preocupações em relação ao financiamento de associações de pacientes por empresas farmacêuticas? As principais preocupações em relação ao financiamento de associações de pacientes por empresas farmacêuticas incluem: **Independência Comprometida**: Há um receio de que o financiamento possa comprometer a independência das associações de pacientes, levando-as a promover interesses da indústria em vez de defender os melhores interesses dos pacientes . **Conflitos de Interesse**: A aceitação de fundos de empresas farmacêuticas pode gerar conflitos de interesse, onde as associações podem se sentir pressionadas a apoiar medicamentos ou tratamentos específicos fabricados por seus financiadores, mesmo que não sejam os melhores para os pacientes . **Influência no Advocac**y: As associações de pacientes podem ser vistas como veículos para a promoção de produtos farmacêuticos, o que pode distorcer a mensagem que elas transmitem e a forma como abordam questões de saúde pública e do financiamento da indústria, o que pode limitar sua capacidade de agir de forma autônoma e crítica em relação às práticas da indústria farmacêutica . **Dependência Financeira**: Muitas associações de pacientes dependem significativamente do financiamento da indústria, o que pode limitar sua capacidade de agir de forma autônoma e crítica em relação às práticas da indústria farmacêutica. **Percepção Pública**: O financiamento da indústria pode afetar a percepção pública sobre a credibilidade e a imparcialidade das organizações de pacientes, levando a uma desconfiança entre os pacientes e o público em geral. **Falta de Transparência**: A falta de clareza sobre como os fundos são utilizados e a ausência de divulgações adequadas podem aumentar as preocupações sobre a integridade das organizações de pacientes e a natureza de suas relações com a indústria. ### Quanto dinheiro a indústria farmacêutica investiu em associações de pacientes em 2022 na Europa? Em 2022, a indústria farmacêutica investiu um total de 110 milhões de euros (715 milhões de reais) em associações de pacientes na União Europeia, Noruega, Suíça e Reino Unido. ### Quais são algumas das principais empresas farmacêuticas mencionadas no relatório? 1. 1. **Gilead** – Foi o maior doador, contribuindo com €12,8 milhões. 2. **Novartis** – O segundo maior doador, com mais de €180,000 em doações. 3. **Pfizer** 4. **Roche** 5. **Sanofi** 6. **Johnson & Johnson** 7. **Novo Nordisk** – Contribuiu com mais de €300,000 para grupos de obesidade na Europa 3, 1, 1. Essas empresas estão entre as que mais financiaram grupos de pacientes e advocacy em 2022. ### Quais países receberam a maior parte dos fundos destinados a grupos de pacientes? Os países que receberam a maior parte dos fundos destinados a grupos de pacientes foram: 1. **Reino Unido** – €20,7 milhões 2. **Bélgica** – Recebeu uma parte significativa, sendo sede de muitos grupos da UE em Bruxelas. 3. **França** 4. **Itália** 5. **Espanha** 6. **Alemanha** Em contraste, países como Malta receberam menos de €10,000 \[T4\]. ### **Como a influência das empresas farmacêuticas sobre as associações de pacientes é percebida por especialistas, como Dr. Piotr Ozieranski e Dr. Margaret McCartney?** A influência das empresas farmacêuticas sobre as associações de pacientes é percebida de forma crítica por especialistas como Dr. Piotr Ozieranski e Dr. Margaret McCartney. - **Dr. Piotr Ozieranski** observa que a relação entre as empresas farmacêuticas e os grupos de pacientes muitas vezes envolve “socializar” esses grupos para pensar sobre questões políticas de maneiras que são consistentes com a abordagem das empresas farmacêuticas. Ele destaca que isso pode moldar como as questões são percebidas e discutidas . - **Dr. Margaret McCartney** expressa preocupações sobre a independência das associações de pacientes, afirmando que o financiamento das empresas farmacêuticas é usado como um veículo para que essas empresas alcancem seus objetivos. Ela alerta para o “grande risco” que isso representa para a autonomia dessas organizações. Ambos os especialistas enfatizam a necessidade de maior transparência e a cautela em relação à dependência financeira das associações de pacientes em relação à indústria farmacêutica. ### Quais são os principais tipos de atividades que os fundos da indústria farmacêutica apoiam em grupos de pacientes? Os fundos da indústria farmacêutica apoiam uma variedade de atividades em grupos de pacientes, incluindo: 1. **Advocacy e Campanhas** – Financiamento para campanhas que promovem o acesso a medicamentos e tratamentos, além de lobby junto a autoridades de saúde . 2. **Projetos de Mídia** – Apoio a iniciativas de comunicação, como podcasts e programas de televisão, que visam aumentar a conscientização sobre doenças e tratamentos. 3. **Organização de Conferências e Eventos** – Patrocínio de conferências e eventos que reúnem pacientes, profissionais de saúde e representantes da indústria para discutir questões relevantes. 4. **Marketing e Promoção** – Financiamento para atividades de marketing que ajudam a promover medicamentos específicos, como o Wegovy, um medicamento para perda de peso. 5. **Desenvolvimento de Recursos Educacionais** – Criação de materiais informativos e educacionais para pacientes sobre condições de saúde e opções de tratamento. Essas atividades são vistas como uma forma de as empresas farmacêuticas alcançarem seus objetivos, mas também levantam preocupações sobre a independência e a imparcialidade das associações de pacientes. ### Que exemplos específicos de financiamento de empresas farmacêuticas a grupos de pacientes foram mencionados no artigo (Ver “Fonte”, ao final do post)? O artigo menciona vários exemplos específicos de financiamento de empresas farmacêuticas a grupos de pacientes, incluindo: 1. **Novartis** – Doou mais de €180 mil para a Heart UK, uma organização que apoiou a aprovação do medicamento Inclisiran, que reduz o colesterol . 2. **Gilead** – Foi o maior doador, contribuindo com €12,8 milhões para grupos, muitos dos quais trabalham na área de HIV/Aids . 3. **Novo Nordisk** – Doou mais de €300 mil para grupos de obesidade na Europa em 2022, incluindo €46,000 para o grupo All About Obesity (AAO) no Reino Unido para ajudar a lançar seu site. 4. **Eli Lilly** – Contribuiu com €29 mil para o AAO como parte de uma “membresia corporativa” . 5. **Roche** – Doou cerca de €140 mil para o Omnicom Public Relations Group para ajudar a organizar uma série de palestras e eventos sobre o futuro dos medicamentos . 6. **Sanofi** – Financiou a British Skin Foundation com €29 mil para participar de um programa de TV, afirmando que não teve controle editorial sobre a produção . Esses exemplos ilustram como as empresas farmacêuticas estão ativamente envolvidas no financiamento de grupos de pacientes e suas atividades. ### Como as associações de pacientes justificam a aceitação de financiamento de empresas farmacêuticas? As associações de pacientes justificam a aceitação de financiamento de empresas farmacêuticas de várias maneiras: 1. **Necessidade de Recursos** – Muitas associações afirmam que dependem do financiamento da indústria para sustentar suas operações, especialmente em um contexto onde outras fontes de financiamento são escassas. Por exemplo, a secretária da Women Against Lung Cancer na Itália mencionou que, devido ao estigma associado ao câncer de pulmão, é difícil obter financiamento de empresas não farmacêuticas, levando-as a buscar apoio de empresas do setor . 2. **Interesses Compartilhados** – A diretora executiva do European Patients Forum (EPF) destacou que, embora as empresas farmacêuticas financiem suas atividades, isso pode ser natural, pois ambos compartilham interesses em áreas específicas. Ela afirmou que as empresas que financiam o EPF “não pedem nada em troca”. 3. **Independência na Gestão** – Algumas organizações, como a All About Obesity (AAO), afirmam que mantêm controle editorial total sobre suas atividades e que o financiamento não influencia suas decisões. A fundadora da AAO declarou que a empresa farmacêutica não teve influência sobre o conteúdo do site que lançaram com o financiamento. 4. **Transparência** – Algumas organizações estão se esforçando para aumentar a transparência em relação ao financiamento que recebem. Após ser contatada por Investigate Europe, a AAO atualizou seu site para incluir uma seção de declaração de interesses, buscando garantir que não haja conflitos de interesse . Essas justificativas refletem a complexidade da relação entre associações de pacientes e a indústria farmacêutica, onde a necessidade de financiamento é combinada a preocupações sobre a independência e a imparcialidade. ### Quais foram as reações de grupos de pacientes ao serem questionados sobre possíveis conflitos de interesse relacionados ao financiamento? As reações de grupos de pacientes ao serem questionados sobre possíveis conflitos de interesse relacionados ao financiamento da indústria farmacêutica foram variadas: 1. **Negação de Influência** – Muitos grupos de pacientes, ao serem contatados, negaram que o financiamento da indústria farmacêutica influenciasse suas atividades ou decisões. Por exemplo, entre os 24 membros da Efpia que responderam, 10 forneceram respostas idênticas ou semelhantes, afirmando que não eram influenciados pelas empresas que os financiam . 2. **Reconhecimento de Conflitos de Interesse** – Alguns grupos, como a Salud Mental na Espanha, reconheceram a existência de conflitos de interesse e decidiram não aceitar financiamento da indústria farmacêutica. O presidente da organização, Nel González, mencionou que a maioria dos membros estava ciente dos riscos associados ao recebimento de fundos da indústria . 3. **Justificativas para Aceitação de Fundos** – Outros grupos, como o European Patients Forum, admitiram que dependem do financiamento da indústria, mas argumentaram que isso é natural devido aos interesses compartilhados. A diretora executiva do EPF afirmou que, embora o financiamento seja significativo, não há um único financiador que represente mais de 5% do orçamento, o que ajuda a mitigar preocupações sobre conflitos de interesse. 4. **Compromisso com a Transparência** – Alguns grupos estão se esforçando para ser mais transparentes sobre suas fontes de financiamento. Por exemplo, a AAO atualizou seu site para incluir uma seção de declaração de interesses após ser questionada sobre possíveis conflitos . ### Que papel as associações de pacientes desempenham na defesa de novos medicamentos e no lobby junto às autoridades? As associações de pacientes desempenham um papel crucial na defesa de novos medicamentos e no lobby junto às autoridades de várias maneiras: 1. **Advocacy e Campanhas** – As associações de pacientes frequentemente realizam campanhas para aumentar a conscientização sobre doenças e a necessidade de novos tratamentos. Elas mobilizam seus membros e a comunidade para pressionar as autoridades a aprovar novos medicamentos e melhorar o acesso a tratamentos existentes. Essas campanhas podem incluir petições, eventos públicos e atividades de sensibilização . 2. **Representação de Interesses** – Elas atuam como representantes dos interesses dos pacientes, levando suas preocupações e necessidades diretamente aos formuladores de políticas e reguladores. Isso inclui participar de consultas públicas, reuniões com autoridades de saúde e contribuir para discussões sobre políticas de saúde . 3. **Informação e Educação** – As associações de pacientes também desempenham um papel educacional, fornecendo informações sobre novas terapias e medicamentos. Elas ajudam os pacientes a entender as opções de tratamento disponíveis e a importância de participar de ensaios clínicos ou de novas terapias . 4. **Colaboração com a Indústria** – Muitas vezes, as associações colaboram com empresas farmacêuticas para promover novos medicamentos, especialmente em áreas onde há um forte interesse compartilhado. Embora isso possa levantar preocupações sobre conflitos de interesse, algumas organizações argumentam que essa colaboração é necessária para garantir que os pacientes tenham acesso a informações precisas e atualizadas sobre novos tratamentos . 5. **Influência nas Decisões de Saúde** – Através de suas atividades de lobby, as associações de pacientes podem influenciar decisões sobre a aprovação de medicamentos, [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) e políticas de saúde pública. Elas podem ajudar a moldar a agenda de saúde, destacando a importância de certas condições e a necessidade de novos tratamentos . Esses papéis são fundamentais para garantir que as vozes dos pacientes sejam ouvidas nas discussões sobre saúde e que suas necessidades sejam consideradas nas decisões que afetam seu tratamento e bem-estar. ### Quais são as implicações éticas do financiamento de grupos de pacientes por empresas farmacêuticas? O financiamento de grupos de pacientes por empresas farmacêuticas levanta várias implicações éticas, que incluem: 1. **Conflitos de Interesse**: O financiamento pode criar conflitos de interesse, onde as organizações de pacientes podem se sentir pressionadas a alinhar suas mensagens e atividades com os interesses das empresas que as financiam. Isso pode comprometer a independência e a integridade das organizações, levando a uma possível manipulação das informações que são apresentadas aos pacientes e ao público . 2. **Percepção de Imparcialidade**: A aceitação de fundos da indústria farmacêutica pode afetar a percepção pública sobre a imparcialidade das organizações de pacientes. Se os pacientes e o público em geral acreditarem que as organizações estão sendo influenciadas por interesses corporativos, isso pode minar a confiança nas informações e no apoio que essas organizações oferecem . 3. **Dependência Financeira**: Muitas organizações de pacientes dependem fortemente do financiamento da indústria, o que pode limitar sua capacidade de operar de forma independente. Essa dependência pode levar a uma situação em que as organizações priorizam as necessidades dos financiadores em detrimento das necessidades dos pacientes que representam. 4. **Influência nas Políticas de Saúde**: O financiamento pode permitir que as empresas farmacêuticas influenciem as políticas de saúde de maneiras que favoreçam seus produtos. Isso pode resultar em uma ênfase desproporcional em certos tratamentos ou medicamentos, em detrimento de outras abordagens que poderiam ser mais benéficas para os pacientes . 5. **Transparência e Responsabilidade**: A falta de transparência sobre as fontes de financiamento e como os fundos são utilizados pode agravar as preocupações éticas. É fundamental que as organizações de pacientes sejam transparentes sobre suas relações financeiras com a indústria e que implementem mecanismos de responsabilidade para garantir que suas atividades permaneçam centradas nas necessidades dos pacientes . 6. **Impacto na Pesquisa e Desenvolvimento**: O financiamento pode direcionar a pesquisa e o desenvolvimento de medicamentos para áreas que são mais lucrativas para as empresas, em vez de focar nas necessidades não atendidas dos pacientes. Isso pode resultar em uma alocação inadequada de recursos e em uma falta de atenção a condições que não são tão lucrativas, mas que afetam a vida de muitos pacientes . Essas implicações éticas destacam a necessidade de um equilíbrio cuidadoso entre a colaboração entre grupos de pacientes e a indústria farmacêutica, garantindo que a voz dos pacientes permaneça central e que suas necessidades sejam priorizadas. ### Quais medidas poderiam ser implementadas para garantir a independência das associações de pacientes em relação ao financiamento da indústria? Para garantir a independência das associações de pacientes em relação ao financiamento da indústria farmacêutica, várias medidas podem ser implementadas: 1. **Transparência Financeira**: As associações de pacientes devem ser obrigadas a divulgar publicamente todas as fontes de financiamento, incluindo a quantia recebida de empresas farmacêuticas. Isso ajudaria a aumentar a confiança do público e dos pacientes nas atividades da organização. 2. **Limitação do Financiamento**: Estabelecer limites sobre a quantidade de financiamento que uma associação pode receber de uma única empresa farmacêutica. Isso ajudaria a evitar a dependência excessiva de um único financiador e a promover uma diversidade de fontes de receita. 3. **Diversificação das Fontes de Renda**: Incentivar as associações a buscar fontes de financiamento alternativas, como doações de indivíduos, subsídios governamentais ou parcerias com fundações. Isso reduziria a dependência do financiamento da indústria e promoveria uma maior autonomia . 4. **Criação de Códigos de Ética**: Desenvolver e implementar códigos de ética que definam claramente as diretrizes para a aceitação de financiamento da indústria. Esses códigos devem incluir princípios sobre como manter a independência e a imparcialidade nas atividades da organização . 5. **Conselhos de Supervisão Independentes**: Estabelecer conselhos de supervisão independentes que incluam representantes de pacientes, especialistas em ética e outros [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/). Esses conselhos poderiam revisar e aprovar propostas de financiamento, garantindo que as decisões sejam tomadas de forma transparente e ética. 6. **Educação e Capacitação**: Oferecer treinamento e recursos para as organizações de pacientes sobre como gerenciar conflitos de interesse e manter a independência em suas operações. Isso pode incluir workshops sobre ética, transparência e melhores práticas de financiamento. 7. **Monitoramento e Avaliação**: Implementar mecanismos de monitoramento e avaliação para revisar regularmente as práticas de financiamento das associações de pacientes. Isso poderia incluir auditorias independentes e relatórios periódicos sobre a conformidade com as diretrizes estabelecidas. 8. **Promoção de Colaborações Éticas**: Incentivar colaborações entre organizações de pacientes e a indústria que sejam baseadas em princípios éticos claros, onde o foco esteja na melhoria da saúde dos pacientes e não apenas em interesses comerciais. Isso pode incluir parcerias em pesquisa ou iniciativas de educação que beneficiem os pacientes. Essas medidas podem ajudar a fortalecer a independência das associações de pacientes, garantindo que elas possam operar de maneira ética e centrada nas necessidades dos pacientes, sem a influência indevida da indústria farmacêutica. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20512%20512%22%20width%3D%22512%22%20height%3D%22512%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22512%22%20height%3D%22512%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- Fonte: [Drug firms finance Europe’s patient groups with multi-million donations](https://www.investigate-europe.eu/posts/deadly-prices-drug-firms-pharmaceuticals-finance-europe-patient-groups-charities-110-million-euros) Leia a tradução integral do artigo que deu origem a este post, clicando [aqui](https://academiadepacientes.com.br/as-empresas-farmaceuticas-financiam-grupos-de-pacientes-da-europa-com-doacoes-multimilionarias/) . A metodologia empregada no estudo pode ser encontrada [aqui](https://content.investigateeurope.com/uploads/Methodology_%20Investigate%20Europe%20patient%20group%20funding%20analysis.pdf) . **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Falcatruas --- ### [Censura: Terapia Genética e Falta de Transparência da Sarepta](https://academiadepacientes.com.br/censura-terapia-genetica-e-falta-de-transparencia-da-sarepta/) **Published:** outubro 25, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Entenda a polêmica entre a Sarepta e a PPMD sobre a edição de um vídeo crítico à terapia genética Elevidys, gerando questionamentos sobre transparência. **Content:** A recente decisão da Sarepta Therapeutics de exigir a edição de um vídeo crítico à sua terapia genética para distrofia muscular de Duchenne gerou uma onda de críticas e questionamentos. A pressão para remover comentários contrários levantou suspeitas sobre a influência financeira da empresa na Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), uma das principais organizações de defesa para pacientes com Duchenne. A situação levanta questões sobre a transparência de empresas farmacêuticas e a integridade de organizações de apoio a pacientes, especialmente em um contexto de tratamento caro e com resultados ainda inconclusivos.A informação foi dada por STAT. #### A Crítica e a Censura O episódio ocorreu durante uma conferência em Orlando, organizada pela PPMD, onde Catherine Collins, mãe de um jovem com Duchenne, fez uma crítica contundente ao Elevidys, o tratamento genético da Sarepta, durante uma sessão de perguntas e respostas. Collins expressou indignação quanto ao custo de US$ 3,2 milhões da terapia e à falta de evidências conclusivas sobre sua eficácia, especialmente para pacientes mais velhos. Chamando o Elevidys de “Betamax da terapia genética” — em referência a um formato de vídeo rapidamente ultrapassado por tecnologias superiores — Collins acusou a Sarepta de colocar os interesses financeiros acima das necessidades dos pacientes. Logo após o evento, a PPMD postou uma versão editada do vídeo em seu site, removendo as críticas de Collins. Ela relata que foi informada pela organização que a exclusão foi feita a pedido da Sarepta, que teria ameaçado ações legais caso os comentários fossem mantidos. Contudo, a PPMD e a própria Sarepta negam que tenha havido uma ameaça judicial, afirmando que a decisão foi tomada em respeito às “obrigações com a comunidade”. #### Implicações da Parceria Financeira Entre Sarepta e PPMD A situação trouxe à tona a relação financeira entre a Sarepta e a PPMD, uma parceria que, segundo muitos, poderia estar influenciando a independência da organização. Como uma das principais patrocinadoras da conferência da PPMD, a Sarepta exerce significativa influência na comunidade de pacientes com Duchenne, o que levanta a questão: até que ponto esse apoio financeiro pode impactar a liberdade de debate e a transparência nas discussões sobre tratamentos? Collins acredita que a PPMD cedeu à pressão para evitar conflitos com a Sarepta, sugerindo que a organização estaria mais interessada em manter o patrocínio do que em defender abertamente os interesses dos pacientes. Essa questão preocupa pais e familiares que buscam decisões informadas sobre tratamentos, principalmente devido à gravidade da distrofia muscular de Duchenne. #### O Descontentamento da Comunidade de Pacientes Após a divulgação da censura, outros pais expressaram sua frustração. Dana Edwards, mãe de um jovem também elegível para o Elevidys, **destacou o desejo por mais transparência e dados sólidos antes de se submeter a uma terapia genética**. Para muitos, é essencial garantir que a eficácia e segurança do tratamento estejam bem documentadas e acessíveis para avaliação. Tammy Crain, mãe de outro jovem com Duchenne, também demonstrou insatisfação com a postura da empresa. Para ela, **as empresas farmacêuticas devem estar preparadas para receber críticas, especialmente quando se trata de tratamentos que podem afetar a vida dos pacientes**. **A falta de dados conclusivos sobre a eficácia do Elevidys para adolescentes e jovens adultos** levanta preocupações de que a empresa estaria promovendo o tratamento sem fornecer informações suficientes para decisões informadas. #### A Controvérsia em Torno do Elevidys O Elevidys, que recebeu uma aprovação expandida da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para pacientes de todas as idades, tem sido alvo de discussões **devido à falta de evidências robustas sobre sua eficácia**, especialmente para pacientes mais velhos e em fase avançada da doença. **A terapia passou por um ensaio clínico de Fase 3, mas não conseguiu demonstrar melhorias consistentes para pacientes adolescentes e adultos jovens**. Essa questão torna-se ainda mais relevante dado o custo elevado do tratamento e a necessidade de informações transparentes para os cuidadores e famílias que ponderam sobre a viabilidade de adotar essa intervenção. Apesar das aprovações regulatórias, **a ausência de dados específicos e abrangentes para públicos diversos** — incluindo aqueles em cadeiras de rodas — deixa muitos familiares apreensivos sobre os potenciais riscos e benefícios da terapia. A decisão da PPMD de atender à solicitação da Sarepta e remover as críticas de Collins do vídeo reforça essa apreensão, sinalizando que **as vozes críticas dentro da comunidade de Duchenne podem estar sendo silenciadas para preservar parcerias financeiras.** #### Conclusão A controvérsia entre a Sarepta e a PPMD expõe um dilema fundamental na relação entre organizações de defesa de pacientes e empresas farmacêuticas. Embora o apoio financeiro de companhias como a Sarepta seja vital para a realização de eventos e pesquisas, ele também pode comprometer a autonomia dessas organizações, limitando a liberdade de crítica e de discussão sobre terapias caras e experimentais. Para os pacientes e suas famílias, é crucial que discussões sobre tratamentos sejam abertas e transparentes, permitindo que escolhas informadas sejam feitas com base em dados e evidências sólidas. Com o caso ainda em evolução, a comunidade de Duchenne continuará observando de perto as ações da PPMD e da Sarepta, enquanto busca assegurar que o debate sobre tratamentos inovadores permaneça centrado nas necessidades e nos direitos dos pacientes. --- Fonte: [Sarepta demanded Duchenne patient advocacy group censor video critical of the company ](https://www.statnews.com/2024/07/29/sarepta-duchenne-parent-project-muscular-dystrophy/)/ STAT **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Capricor Therapeutics arrisca tudo por terapia com células-tronco contra Duchenne!](https://academiadepacientes.com.br/capricor-therapeutics-arrisca-tudo-por-terapia-com-celulas-tronco-contra-duchenne/) **Published:** outubro 31, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Capricor busca aprovação antecipada da FDA para terapia com células-tronco que pode melhorar função cardíaca em pacientes com Duchenne. **Content:** 🔬 A Capricor Therapeutics decidiu ousar e está buscando uma aprovação antecipada da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para sua terapia com células-tronco, *deramiocel*, destinada a melhorar a função cardíaca em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Essa escolha chega após a aprovação de uma terapia similar da Sarepta, que se beneficiou do afrouxamento das normas da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para doenças raras. Resultado? 📈 As ações da Capricor dispararam cinco vezes em valor desde setembro! Quem informa é Adam Feuerstein, da [STAT](https://www.statnews.com/). 🧬 O deramiocel é feito a partir de células-tronco de corações saudáveis, prometendo ajudar na regeneração dos músculos cardíacos e esqueléticos danificados por Duchenne. Se aprovada, a terapia seria a primeira focada especificamente na cardiomiopatia associada à DMD, podendo ser combinada com outros tratamentos. Em estudos prévios, foi mostrado que o deramiocel melhora a função de contração cardíaca, embora os dados da fase inicial não sejam super consistentes. 👩‍⚕️ A CEO da Capricor, Linda Marbán, afirma que a empresa está confiante de que a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) agora vê o “conjunto da obra” ao avaliar terapias para doenças raras. Ela acredita que os dados acumulados do estudo HOPE-2, com três anos de acompanhamento dos participantes, são sólidos e que a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) está mais aberta para discutir aprovações baseadas em resultados de longo prazo, mesmo antes da finalização do próximo estudo, o HOPE-3. 🗓️ A Capricor pretende completar a submissão do *deramiocel* até o final do ano, esperando uma resposta da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) no início de 2025. Se aceita, a revisão terá prioridade, e uma decisão pode vir até o meio do ano. Isso coloca pressão na [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), já que a próxima fase de testes com mais dados robustos será concluída apenas no fim de 2025. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [As empresas farmacêuticas financiam grupos de pacientes da Europa com doações multimilionárias](https://academiadepacientes.com.br/as-empresas-farmaceuticas-financiam-grupos-de-pacientes-da-europa-com-doacoes-multimilionarias/) **Published:** outubro 2, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Investigação revela que a indústria farmacêutica investiu €110 milhões em grupos de advocacy na Europa em 2022, gerando preocupações sobre sua independência. **Content:** As associações de pacientes são importantes defensoras das pessoas doentes. Suas redes de apoio são essenciais. Suas campanhas por melhor acesso a medicamentos ou novos tratamentos têm peso significativo. No entanto, essas atividades muitas vezes dependem dos atores mais poderosos da indústria: a grande indústria farmacêutica. Empresas farmacêuticas destinaram €110 milhões a grupos na UE, Noruega, Suíça e Reino Unido em 2022, conforme revela a Investigate Europe. Empresas como Pfizer, Novo Nordisk e AstraZeneca estão financiando de tudo, desde advocacy e campanhas até projetos de mídia e podcasts, reacendendo preocupações sobre a influência da indústria no setor. > **A indústria farmacêutica investe €110 milhões em organizações de advocacy em toda a Europa, revela pesquisa da Investigate Europe. Críticos argumentam que o financiamento ameaça a “independência” do setor, alegações que são rejeitadas pelos grupos.** Grupos de pacientes fazem lobby junto às autoridades por medicamentos produzidos por seus financiadores corporativos; alguns movimentos pan-europeus são majoritariamente financiados pela indústria e outros promovem medicamentos populares, como a injeção de perda de peso Wegovy, ao mesmo tempo em que recebem milhares de euros de seus fabricantes. > Associações de pacientes europeias receberam €110 milhões de empresas farmacêuticas em 2022. “Esse financiamento é utilizado como um veículo pelas empresas farmacêuticas para atingir seus objetivos”, disse a Dra. Margaret McCartney, médica britânica que estudou por anos questões de conflitos de interesse. “Há um grande risco para a independência desses grupos de pacientes.” A análise das divulgações de transparência mostra que os 33 membros da Efpia, a Federação Europeia das Indústrias e Associações Farmacêuticas, fizeram mais de 11 mil pagamentos a grupos em 2022. O total provavelmente é maior, dadas as lacunas nos relatórios e a dificuldade de acessar os dados. Em centenas de casos, não foram fornecidos detalhes específicos sobre o uso dos fundos. A Efpia afirmou ter “liderado o caminho para trazer maior transparência”, mas admitiu que o cenário de divulgação é “fragmentado”. A multinacional americana Gilead foi a maior doadora, destinando €12,8 milhões, seguida por Novartis, Pfizer, Roche, Sanofi e Johnson & Johnson. Juntas, essas empresas distribuíram mais da metade do total do financiamento. Alguns grupos de pacientes admitem que dependem “demais” do dinheiro, mas muitos disseram que alternativas de financiamento são escassas. Os pagamentos foram feitos a mais de 3 mil grupos. Destes, 487 receberam pelo menos €50 mil cada, e 24 receberam mais de meio milhão. Uma parte significativa foi destinada a grupos que apoiam doenças crônicas ou raras, áreas nas quais as empresas têm novos ou caros tratamentos. Em comparação, apenas cerca de 2% dos fundos foram destinados a apoiar aqueles que trabalham com vícios ou problemas de saúde mental. “O cenário é ditado por onde o dinheiro vai”, disse a Dra. McCartney. “É uma decisão comercial das empresas sobre o que é visto como bom investimento.” A Federação Internacional de Associações de Psoríase (IFPA), que apoia pessoas com essa condição de pele crônica, recebeu mais de um milhão de euros. A análise de suas contas revela que a IFPA, com sede em Estocolmo, é quase totalmente financiada por empresas farmacêuticas. A diretora executiva, Frida Dunger, disse que a IFPA tem políticas éticas rigorosas e é “guiada unicamente por nossa missão de melhorar a vida das pessoas” com essa condição. O grupo está tentando diversificar seu financiamento e contratou um gerente de captação de recursos, afirmou Dunger. Ela disse que a transparência é importante para a organização, acrescentando: “Nosso site está atualmente passando por uma atualização completa para simplificar a navegação”. **Grupos que trabalham com hemofilia e outras doenças sanguíneas raras receberam mais de €3,3 milhões**. Essas condições afetam menos de 0,03% da população da UE, segundo o Consórcio Europeu de Hemofilia (EHC), que recebeu mais de €600 mil de CSL Behring, Sanofi, Roche e outros. Medicamentos para essas doenças são caros. A terapia gênica da CSL Behring para hemofilia B, Hemgenix, tem um preço relatado na casa dos milhões. Ela foi aprovada para uso na Europa no ano passado. Outros, como o medicamento Hemlibra da Roche, para hemofilia A, também têm preços elevados. “Empresas patrocinam doenças crônicas onde há intervenções onerosas”, disse Claudia Wild, CEO do Instituto Austríaco de Avaliação de Tecnologias de Saúde. “Se as empresas fossem tão altruístas, poderiam contribuir para um fundo central sem saber qual grupo de pacientes receberia o dinheiro. Mas elas não fazem isso. Tudo se resume a gestão de relacionamentos.” O EHC disse que “depende principalmente” do dinheiro da indústria, em parte porque os fundos públicos são destinados a condições mais comuns. A CEO Olivia Romero Lux disse que o grupo busca diversificar o financiamento e é transparente quanto às suas finanças. “Sem as contribuições \[corporativas\], o EHC não seria capaz de cumprir sua missão… melhorar o acesso ao diagnóstico, cuidado e tratamento para pessoas com distúrbios hemorrágicos.” Grupos de pacientes oferecem apoio vital para suas comunidades. No entanto, também podem ser um poderoso ativo para fabricantes de medicamentos que desejam comercializar seus produtos em um país. Mensagens públicas positivas sobre os méritos de um medicamento ou declarações de apoio às autoridades podem ter grande impacto. Países com influência pública e política significativa, e os maiores mercados, receberam quase todos os fundos. Grupos no Reino Unido aceitaram €20,7 milhões, seguidos pelos da Bélgica – lar de muitos grupos da UE em Bruxelas –, França, Itália, Espanha e Alemanha. Em contraste, organizações em Malta receberam menos de €10 mil. “Advocacy, engajamento público e lobby – essas são as principais causas que a indústria quer financiar. É influência estrutural”, disse o Dr. Piotr Ozieranski, professor da Universidade de Bath, que estudou o financiamento no Reino Unido e na Europa. A empresa suíça Novartis destinou mais de €180 mil para a Heart UK. A instituição de caridade já havia submetido provas ao regulador do Reino Unido em apoio à aprovação do Inclisiran, um medicamento da Novartis para reduzir o colesterol. Após sua aprovação em setembro de 2021, a Associação Médica Britânica levantou preocupações sobre a falta de dados de segurança a longo prazo e possíveis efeitos colaterais desconhecidos do medicamento. Dados divulgados pela Novartis em 2023 afirmaram que o medicamento provou ser seguro e consistentemente eficaz. A Heart UK não respondeu a pedidos de comentários. Milhões foram gastos em marketing e patrocínio de conferências organizadas por grupos de pacientes. “Há uma relação direta e linear”, disse Wild. “**Grupos de pacientes são melhores gerentes de marketing do que as empresas farmacêuticas, pois são vistos como neutros ou objetivos**.” Isso é particularmente evidente no caso da Novo Nordisk, que fabrica o Wegovy, o medicamento revolucionário para obesidade. A corporação dinamarquesa deu mais de €300 mil para grupos europeus de obesidade em 2022. Isso incluiu €46 mil para a All About Obesity (AAO) do Reino Unido para ajudar no lançamento do seu site. Na mídia, sua fundadora Sarah Le Brocq, que também faz parte de um painel de especialistas da Novo Nordisk, elogiou o tratamento. O grupo disse que a Novo Nordisk não teve “influência” sobre o site e que mantém total controle editorial. A Gilead destinou €12,8 milhões para grupos, muitos trabalhando em HIV/Aids, uma área em que fabrica vários medicamentos. A Novartis foi a segunda maior doadora entre as 33 empresas membros da Efpia. O tão procurado medicamento não está imune a controvérsias. “O Wegovy tem muitos problemas associados a ele. O principal é que, ao parar de tomar, o peso geralmente volta a aumentar”, disse a Dra. McCartney. “Grupos de pacientes financiados por farmacêuticas estão ajudando a criar um mercado e uma dependência desse tipo de medicação.” A Eli Lilly deu €29 mil para a AAO como “membro corporativo”. Seu medicamento Tirzepatide, comercializado como Mounjaro, foi aprovado para perda de peso no Reino Unido no ano passado e na Europa em abril deste ano. O grupo emitiu uma declaração de apoio ao regulador do Reino Unido antes da aprovação. Após ser contatada pela Investigate Europe, a AAO atualizou seu site. “Após a revisão, concordamos que adicionar uma seção de declaração de interesse no site permite total transparência”, disse Le Brocq. Ela afirmou que não há conflitos de interesse com os financiadores, acrescentando que as empresas obviamente lucrarão com os medicamentos, “mas isso não significa que a ciência esteja errada”. > **“Grupos de pacientes são melhores gerentes de marketing do que as empresas farmacêuticas, pois são vistos como neutros ou objetivos.”** > — Claudia Wild Ela acrescentou: “À medida que a medicina da obesidade se torna mais conhecida e os tratamentos estão mais amplamente disponíveis, isso se tornará muito mais parecido com outras áreas, como diabetes, doenças cardíacas e asma, onde é comum ter patrocínio farmacêutico para eventos de aprendizado. Se isso é considerado aceitável ou não é algo que a profissão médica como um todo deve decidir.” A Novo Nordisk afirmou: “As associações de pacientes são altamente profissionais e estão acostumadas a gerenciar múltiplos interessados e interesses enquanto mantêm sua independência.” Existem centenas de exemplos de empresas financiando atividades de marketing e mídia. Na Itália, a Roche deu cerca de €140 mil para o Omnicom Public Relations Group. A empresa global de relações públicas, listada como uma organização de pacientes em sua divulgação, recebeu o dinheiro para ajudar a organizar uma série de palestras e eventos para pacientes sobre o futuro dos medicamentos. > O Wegovy da Novo Nordisk foi descrito como um tratamento revolucionário para a obesidade. A British Skin Foundation recebeu um pagamento de €29 mil da Sanofi para aparecer em uma série de TV. “A Sanofi UK comprou um segmento do programa ‘Ages of Our Skin’ da ITN Productions, refletindo uma contribuição não financeira de apoio à participação da British Skin Foundation”, escreveu a Sanofi em seus documentos de divulgação, acrescentando que não teve “controle editorial ou influência” sobre a transmissão. A instituição de caridade afirmou que a Sanofi não teve “influência” sobre sua participação e que, sem o financiamento, não poderia ter contribuído para o programa. “Usamos esses segmentos para falar sobre nosso trabalho e/ou destacar questões importantes e atuais sobre a saúde da pele”, disse um porta-voz. “Trata-se muitas vezes de socializar grupos de pacientes para pensar em questões políticas de maneiras que sejam consistentes com a abordagem das empresas farmacêuticas. Trata-se de moldar como as coisas são percebidas e discutidas”, disse o Dr. Ozieranski. **“Trata-se muitas vezes de socializar grupos de pacientes para pensar em questões políticas de maneiras que sejam consistentes com a abordagem das empresas farmacêuticas.”** — Dr. Piotr Ozieranski A análise revela os fortes laços que as empresas têm com grupos que atuam nos círculos da UE, com cerca de €10 milhões destinados a influentes entidades de pacientes em Bruxelas. A Federação Europeia de Associações de Pacientes com Alergias e Doenças Respiratórias (EFA) recebeu quase €640 mil. Faz parte de um grupo de trabalho da Agência Europeia de Medicamentos, o regulador do continente, e de um grupo de interesse no Parlamento Europeu. Em 2022, cerca de dois terços de sua receita vieram da indústria, afirmou o grupo. A EFA tem “parcerias corporativas sustentáveis” e depende de várias empresas para apoio, disse a CEO Susanna Palkonen. Ela acrescentou que mudanças nas iniciativas de financiamento da UE fizeram com que a organização não fosse mais elegível para determinados fundos públicos. Outro beneficiário em Bruxelas foi a Federação Internacional de Diabetes (IDF), a maior beneficiária geral. De acordo com divulgações, a organização recebeu €1,6 milhão. No entanto, a IDF Global afirmou que recebeu €1,45 milhão, e as contas da IDF Europa mostram que arrecadou €460 mil de empresas da Efpia em 2022. Nenhuma das duas respondeu a perguntas pedindo esclarecimentos sobre as diferenças nos totais divulgados. A IDF Global afirmou que metade de sua receita em 2022 veio da indústria. “Acreditamos que as empresas farmacêuticas podem ser parceiras valiosas na comunidade do diabetes. Portanto, nos envolvemos em parcerias com entidades corporativas e fundações responsáveis para promover nossa missão”, disse o grupo. As divulgações foram introduzidas em 2015, quando a Efpia lançou uma iniciativa que obriga seus membros a publicar o apoio dado a médicos, associações de saúde e grupos de pacientes, juntamente com uma descrição sobre o financiamento. Sob o esquema, que não é juridicamente vinculativo, as empresas só precisam tornar públicas as informações dos últimos três anos. > **“A autorregulação oferece maior [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) e adaptabilidade. Pode responder muito mais rapidamente às mudanças no funcionamento do mercado ou às expectativas da sociedade do que abordagens legais mais burocráticas e caras.”** > — Efpia “O Código da Efpia estabelece um padrão mínimo para a Europa, e os países individuais têm a opção de ir além do código da Efpia, com base em seus requisitos locais e atitudes culturais em relação à transparência”, afirmou um porta-voz da Efpia. Falta consistência na forma como as divulgações são publicadas. Algumas empresas limitam a capacidade de escrutinar os dados ou impedem downloads por completo. “As regras são estabelecidas e policiadas pela própria indústria”, disse o Dr. Ozieranski, que acredita que a Efpia deveria criar um banco de dados central com todas as divulgações. (Nos EUA, por exemplo, o banco de dados federal Open Payments compila divulgações de empresas farmacêuticas). “A transparência das empresas farmacêuticas é uma caixa de Pandora… mesmo quando o financiamento é publicado, ele varia, é categorizado de forma diferente, carece de consistência e os números podem ser altamente agregados.” Um porta-voz da Efpia acrescentou: “A autorregulação oferece maior [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) e adaptabilidade. Pode responder muito mais rapidamente às mudanças no funcionamento do mercado ou às expectativas da sociedade do que abordagens legais mais burocráticas e caras, que podem levar anos para serem implementadas.” > Cerca de €10 milhões foram para grupos de advocacy baseados em Bruxelas. As divulgações deixam claro o quanto alguns grupos dependem do dinheiro. No entanto, muitos não sobreviveriam sem esses pagamentos, disse o Dr. Ozieranski. Como em outras áreas, como o ensino superior, o financiamento da indústria tornou-se necessário na ausência de apoio do setor público ou de outras fontes. Dados acessados de 13 dos 24 grupos mais financiados mostram que, em três casos, o financiamento representava mais de 90% da receita anual e, em seis, era superior a 50%. A maior parte foi destinada a grupos de combate ao câncer. A Women Against Lung Cancer in Europe aceitou mais de €430 mil de vários doadores, representando cerca de 75% do orçamento da instituição de caridade italiana, de acordo com sua secretária, Stefania Vallone. Ela afirmou que o grupo é autônomo, mas depende “demais do dinheiro”. “Eu pedi financiamento a empresas que não têm nada a ver com farmacêuticas, mas muitas vezes não obtenho resultados – muitos não querem associar seu nome a pacientes com câncer de pulmão, porque ainda há um estigma associado a uma doença que, no passado, era principalmente relacionada a fumantes”, explicou Vallone. “E, assim, acabo recorrendo às farmacêuticas porque é mais fácil conseguir o dinheiro delas.” O Fórum Europeu de Pacientes, um grupo guarda-chuva, dependeu da indústria para dois terços de sua receita em 2022, mas nenhum financiador privado representou mais de 5% de seu orçamento. A diretora executiva Anca Toma disse que é necessário um “maior e sustentável financiamento público”, mas acrescentou: “As empresas farmacêuticas e os grupos de pacientes às vezes têm interesses compartilhados, e é natural que cooperem em, ou financiem, áreas em que se especializam. Em minha experiência, as empresas farmacêuticas que financiam o EPF… não pedem nada em troca.” Agora, o financiamento tornou-se tão fundamental que poucos grupos recusam publicamente o dinheiro. Um que o faz é o YoungMinds, uma instituição de caridade nacional de saúde mental no Reino Unido. Tom Madders, seu diretor de campanhas, disse que o apoio que eles fornecem vem de conselheiros de saúde mental e de jovens com experiência vivida. “É crucial que essas informações sejam imparciais e que as pessoas sintam que podem confiar em nós. Não aceitamos doações ou trabalhamos em parceria com empresas que fabricam produtos farmacêuticos, pois sentimos que isso poderia comprometer nossa percepção de imparcialidade.” > **“As empresas farmacêuticas e os grupos de pacientes às vezes têm interesses compartilhados e é natural que cooperem em, ou financiem, áreas em que se especializam.”** > — Fórum Europeu de Pacientes A Salud Mental, que representa mais de 300 associações de saúde mental em toda a Espanha, tomou uma decisão semelhante em 2018. “Houve um intenso debate na organização, mas a maioria de nós acredita que os conflitos de interesse gerados pelo recebimento de financiamento da indústria são muito evidentes”, disse o presidente Nel González. Os 33 membros da Efpia foram contatados para comentar. Entre os 24 que responderam, 10 forneceram respostas idênticas, total ou parcialmente. Todos negaram influenciar os grupos. A versão mais longa da resposta dizia: “As associações de pacientes são altamente profissionais e estão acostumadas a gerenciar múltiplos [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) e interesses, ao mesmo tempo em que mantêm sua independência. Assim como em toda a área de saúde, acreditamos que os pacientes devem estar no centro das decisões. Isso significa garantir que haja diálogo aberto e transparente com representantes de pacientes e associações de pacientes ao longo de todo o ciclo de vida de um medicamento. É a independência das associações de pacientes nessas discussões que é tão valorizada… e é um dos princípios da Efpia para o envolvimento entre associações de pacientes e a indústria farmacêutica baseada em pesquisa.” --- Tradução do artigo intitulado [Drug firms finance Europe’s patient groups with multi-million donations](https://www.investigate-europe.eu/posts/deadly-prices-drug-firms-pharmaceuticals-finance-europe-patient-groups-charities-110-million-euros) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### ["DRUG$": Um Retrato dos Altos Custos dos Medicamentos nos EUA e a Luta Contra a Ganância Corporativa](https://academiadepacientes.com.br/drug-um-retrato-dos-altos-custos-dos-medicamentos-nos-eua-e-a-luta-contra-a-ganancia-corporativa/) **Published:** outubro 25, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Documentário "DRUG$" expõe a luta de americanos contra o alto custo dos medicamentos, revelando o impacto da ganância corporativa na acessibilidade à saúde. **Content:** Narrado pelo vencedor do Oscar® J.K. Simmons, *“DRUG$”* é um documentário de 2018 que examina o alarmante aumento dos preços dos medicamentos nos Estados Unidos. Ao longo do filme, especialistas, pacientes, ativistas e líderes políticos, como o senador Bernie Sanders e o congressista Elijah Cummings, oferecem perspectivas sobre os desafios de tornar medicamentos essenciais acessíveis. Em meio a uma luta colossal contra a ganância corporativa, o documentário revela os esforços de diversos americanos que batalham para que tratamentos vitais permaneçam financeiramente viáveis e ao alcance de todos. --- No sistema de saúde americano, a indústria farmacêutica exerce uma influência considerável. O preço dos medicamentos continua a subir, tornando-se um peso insustentável para muitas famílias e levando a perguntas fundamentais sobre a ética, a acessibilidade e a sustentabilidade dos tratamentos. ### **O Custo do Tratamento e as Realidades Financeiras dos Pacientes** Uma situação enfrentada por muitas famílias é o impacto financeiro dos custos de medicamentos essenciais. Um relato comum envolve pacientes que, ao serem diagnosticados com doenças graves, enfrentam uma mudança abrupta em suas vidas. O custo elevado do tratamento coloca uma pressão insuportável nas famílias, muitas vezes levando ao esgotamento de economias de uma vida inteira. Para alguns, a cura se torna inacessível. Assista ao documentário *DRUG$: The price we pay* \[Medicamentos: o preço que pagamos\] ### **A Crise dos Medicamentos de Alto Custo** Medicamentos vitais, como a insulina para diabetes, sofreram aumentos significativos de preço, impactando milhões de americanos que precisam desses medicamentos para sobreviver. Desde 2002, o custo da insulina triplicou, o que significa que muitos pacientes devem escolher entre pagar por insulina ou por outras despesas básicas. Os aumentos nos preços são frequentemente justificados pela indústria farmacêutica como necessários para “investir em pesquisa e desenvolvimento”. Contudo, investigações apontam que a maioria dos avanços farmacêuticos resulta de pesquisas financiadas pelo governo, enquanto o investimento das empresas concentra-se em marketing e publicidade. > **O cr**escente custo dos medicamentos nos Estados Unidos continua a ser um dos maiores desafios do sistema de saúde do país. A população sente o impacto dessa crise, e a reforma se torna urgente para garantir que a saúde deixe de ser um privilégio e se torne um direito de todos. ### **Os Lucros Exorbitantes da Indústria** Estudos mostram que as grandes empresas farmacêuticas americanas são extremamente lucrativas, gerando bilhões de dólares anualmente. Executivos de empresas como Gilead Sciences, responsável pelo tratamento de hepatite C, Sovaldi, que é altamente eficaz, mas inacessível para muitos devido ao preço elevado, defendem os altos preços com o argumento do retorno sobre o investimento. No entanto, muitos críticos apontam que o foco excessivo nos lucros afeta negativamente a acessibilidade. A prática de reajustes de preços para medicamentos antigos, sem novos avanços terapêuticos, levanta questões sobre a ética da gestão dos preços de medicamentos essenciais. Além disso, práticas como o “[evergreening](https://academiadepacientes.com.br/glossary/evergreening/)” permitem que as empresas prolonguem seus monopólios e mantenham altos preços, alterando ligeiramente as fórmulas dos medicamentos, mantendo as patentes e evitando a concorrência de genéricos. ### **O Impacto das Práticas de Marketing e Lobby** Além da fixação de preços, as empresas farmacêuticas investem pesadamente em marketing e publicidade, muitas vezes visando médicos e consumidores com táticas para impulsionar o uso de medicamentos. Desde 1997, com a permissão para publicidade direta ao consumidor nos Estados Unidos, o investimento em publicidade aumentou drasticamente, elevando os custos para os pacientes. Outro ponto crítico é o lobby agressivo. Com investimentos bilionários em lobby, a indústria farmacêutica possui influência direta sobre os legisladores americanos. Isso cria um ambiente onde o governo é incapaz de regular adequadamente os preços dos medicamentos, e as propostas para permitir a importação de medicamentos de países como o Canadá são bloqueadas. ### **O Caminho para a Reforma** Diante dessa situação, cresce o clamor por uma reforma do sistema de saúde que inclua regulação de preços, transparência, e limitação das práticas de lobby. Muitos argumentam que o sistema de saúde americano não pode continuar a operar a 18% do PIB e que é necessária uma intervenção governamental que controle os preços e garanta o acesso a medicamentos essenciais. Para os críticos, a solução passa por uma regulamentação semelhante à adotada em outros países desenvolvidos, onde o governo negocia os preços de medicamentos e limita práticas que aumentam os preços sem justificativa clínica. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Vertex libera Trikafta a preço reduzido na África do Sul](https://academiadepacientes.com.br/vertex-libera-trikafta-a-preco-reduzido-na-africa-do-sul/) **Published:** agosto 12, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Pressão judicial reduz preço do Trikafta na África do Sul, facilitando o acesso ao tratamento para fibrose cística, embora ainda seja inacessível para muitos. **Content:** **O que há de novo** Cheri Nel desistiu do processo contra a Vertex Pharmaceuticals após a empresa começar a fornecer o medicamento Trikafta na África do Sul a um preço reduzido, e com alguns planos de saúde cobrindo o tratamento. **Por que isso importa:** A desistência do processo sinaliza um avanço significativo no acesso ao tratamento de fibrose cística na África do Sul, reduzindo drasticamente o custo para os pacientes, embora o preço ainda seja elevado para muitos. **O quadro geral:** – Trikafta, medicamento revolucionário para fibrose cística, teve seu preço na África do Sul reduzido de R5,5 milhões para cerca de R400 000 (cerca de R$ 121 mil anuais) . – A introdução do medicamento no país só ocorreu após pressão legal e midiática, destacando a importância da mobilização em prol do acesso à saúde . – Alguns planos de saúde sul-africanos começaram a cobrir o tratamento, mas muitos pacientes ainda enfrentam desafios financeiros para acessar a terapia . ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/justica-e-pressao-publica-forcam-reducao-de-preco-do-trikafta-na-africa-do-sul/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Novo site facilita diagnóstico de doenças raras hereditárias](https://academiadepacientes.com.br/novo-site-facilita-diagnostico-de-doencas-raras-hereditarias/) **Published:** agosto 16, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Nova ferramenta gratuita, LanDis, ajuda a identificar e diagnosticar doenças hereditárias raras, facilitando a vida de médicos e pacientes globalmente. **Content:** **O que há de novo:** Uma nova ferramenta gratuita, chamada [LanDis](https://paccanarolab.org/landis/) (infelizmente só em inglês) , permite a busca e análise de doenças hereditárias raras com base na similaridade fenotípica, auxiliando médicos e pesquisadores. **Por que isso importa:** Essa ferramenta pode revolucionar o diagnóstico e tratamento de doenças raras, que afetam milhões de pessoas globalmente, mas são frequentemente subdiagnosticadas devido à sua baixa incidência. **O quadro geral:** 1. **Incidência de doenças raras**: Cerca de 80% das doenças raras são hereditárias, crônicas e progressivas, tornando o diagnóstico um desafio para médicos e impactando significativamente a vida dos pacientes. 2. **Desenvolvimento científico**: O LanDis, desenvolvido após quatro anos de pesquisa, permite visualizar a proximidade entre 44 milhões de pares de doenças hereditárias, facilitando a identificação de genes responsáveis. 3. **Impacto global**: Disponibilizado gratuitamente, o LanDis democratiza o acesso a informações críticas, promovendo avanços na medicina personalizada e no tratamento de doenças genéticas raras. ## [Clique aqui para saber mais](https://archive.ph/95kqU) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Justiça e pressão pública forçam redução de preço do Trikafta na África do Sul](https://academiadepacientes.com.br/justica-e-pressao-publica-forcam-reducao-de-preco-do-trikafta-na-africa-do-sul/) **Published:** agosto 12, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Após uma longa batalha legal, Cheri Nel, uma banqueira de investimentos em Joanesburgo, desistiu de um processo que poderia ter feito história na África do Sul. Nel estava tentando conseguir uma licença que permitisse a importação de versões genéricas de um medicamento essencial para a fibrose cística, chamado Trikafta. A ideia era driblar o monopólio da Vertex Pharmaceuticals, a empresa que detém as patentes do Trikafta, mas que ainda não havia registrado o medicamento no país. ### Trikafta: O Medicamento que Mudou Tudo O Trikafta, aprovado nos Estados Unidos em 2019, é considerado um divisor de águas no tratamento da fibrose cística, uma doença que afeta gravemente os pulmões, o sistema digestivo e outros órgãos. Ele pode ajudar cerca de 90% das pessoas com essa condição, melhorando muito a qualidade de vida, reduzindo os sintomas e aumentando a expectativa de vida. Mas o acesso ao Trikafta na África do Sul era praticamente inexistente. Até fevereiro de 2023, quando Nel entrou com sua ação judicial, a única maneira de conseguir o medicamento era viajando para a Argentina, onde uma versão genérica chamada Trixacar estava disponível. Porém, essa alternativa também tinha seus problemas, já que a empresa argentina poderia enfrentar problemas legais se tentasse exportar o medicamento para a África do Sul. ### A Luta Judicial Nel alegava que a Vertex estava abusando de suas patentes ao se recusar a registrar o Trikafta na África do Sul ou a encontrar um distribuidor local. Se ela vencesse, seria possível importar o genérico diretamente, sem precisar de viagens ao exterior. A Vertex, no entanto, argumentou que, como Nel era a única pessoa nomeada no processo, a licença compulsória só valeria para ela. Isso levou Nel a tentar incluir outros pacientes como co-requerentes, mas o processo se mostrou complicado, demorado e caro. Mais de 100 pessoas estavam se juntando ao caso quando ele foi encerrado. ### A Vertex Cede Com o avanço do caso e a repercussão internacional, a Vertex finalmente cedeu e permitiu que alguns sul-africanos tivessem acesso ao Trikafta. Em maio de 2024, a empresa escolheu a Equity Pharmaceuticals como a companhia que poderia importar o medicamento via autorizações especiais do órgão de saúde do país, Sahpra. Essas autorizações permitem a importação de medicamentos não registrados em situações excepcionais. Embora a Vertex não tenha divulgado oficialmente o preço do Trikafta na África do Sul, relatos indicam que ele está sendo vendido por cerca de R400.000 por ano, um valor bem abaixo dos R5,5 milhões cobrados nos Estados Unidos, mas ainda inacessível para muitos sul-africanos. ### Planos de Saúde Começam a Cobrir o Tratamento Em abril de 2024, surgiu a notícia de que a Vertex havia feito um acordo com alguns planos de saúde sul-africanos para fornecer o Trikafta a pacientes com planos de alto padrão. Hoje, quatro provedores privados de saúde já estão cobrindo o medicamento para pacientes que se qualificam, e a empresa está aberta a negociações com outras seguradoras. A batalha legal de Cheri Nel pode não ter terminado como ela esperava, mas teve um impacto significativo: forçou a Vertex a reduzir drasticamente o preço do Trikafta e a negociar com planos de saúde para que alguns pacientes sul-africanos possam finalmente ter acesso ao tratamento. Ainda assim, a luta pelo Trikafta na África do Sul levanta questões importantes sobre a acessibilidade e a justiça na distribuição de medicamentos essenciais, especialmente em países onde a maioria das pessoas não pode pagar por tratamentos que salvam vidas. --- Fonte: [Joburg woman drops case against US drug giant after cystic fibrosis medicine price cut](https://www.news24.com/news24/southafrica/news/joburg-woman-drops-case-against-us-drug-giant-after-cystic-fibrosis-medicine-price-cut-20240806) / Spotlight **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Desafios Psicossociais dos Cuidadores Informais na Atrofia Muscular Espinhal](https://academiadepacientes.com.br/desafios-psicossociais-dos-cuidadores-informais-na-atrofia-muscular-espinhal/) **Published:** agosto 26, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Análise dos desafios e necessidades dos pais cuidadores de crianças com Atrofia Muscular Espinhal, segundo revisão sistemática publicada em 2022. **Content:** > **Comentário sobre o Artigo “\[Parents as informal caregivers of children and adolescents with spinal muscular atrophy: a systematic review of quantitative and qualitative data on the psychosocial situation, caregiver burden, and family needs\]”** Recentemente, li [um artigo extremamente relevante](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-022-02407-5) publicado em 2022 no *Orphanet Journal of Rare Diseases*. Este estudo conduzido por Maja Brandt e colegas aborda uma questão crucial: a situação psicossocial dos pais que atuam como cuidadores informais de crianças e adolescentes com Atrofia Muscular Espinhal (AME). O artigo é uma revisão sistemática que compilou dados tanto quantitativos quanto qualitativos, focando no fardo psicossocial, na sobrecarga dos cuidadores e nas necessidades familiares. Para realizar essa análise, os autores revisaram 24 artigos de 23 estudos, divididos entre estudos quantitativos, qualitativos e de métodos mistos, publicados entre 2020 e 2021. O que mais me chamou a atenção foi a diversidade de fontes de estresse identificadas para os cuidadores. A maioria dos estudos incluídos apontou para uma redução significativa na qualidade de vida dos pais, níveis moderados a altos de sobrecarga e sintomas de saúde física e mental. Além disso, as necessidades não atendidas dessas famílias, como a falta de informações adequadas, apoio financeiro insuficiente e coordenação de cuidados, são questões que ainda precisam ser resolvidas. Outro aspecto que vale destacar é a recomendação dos autores para integrar as necessidades dos pais nos itinerários terapêuticos para AME. Eles sugerem que, ao melhorar a situação psicossocial dos cuidadores, podemos potencialmente aumentar sua capacidade de cuidar de seus filhos, prevenindo problemas de saúde física e mental relacionados à sobrecarga. Concluindo, este artigo é uma leitura essencial para qualquer um envolvido no cuidado de crianças com AME, sejam profissionais de saúde ou membros da comunidade. A revisão sistemática proporciona insights valiosos que podem guiar futuros estudos e práticas clínicas, enfatizando a importância de apoiar não apenas os pacientes, mas também seus cuidadores. Publicado em uma fonte confiável e revisado por pares, este estudo oferece uma base sólida para entender melhor os desafios enfrentados por essas famílias e as áreas que ainda precisam ser exploradas para oferecer um suporte mais completo e eficaz. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos Científicos em Destaque --- ### [Elevidys: Gilmar Mendes suspende compra de remédio de R$ 17 milhões pelo governo](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-gilmar-mendes-suspende-compra-de-remedio-de-r-17-milhoes-pelo-governo/) **Published:** agosto 29, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Gilmar Mendes suspende liminares de compra de remédio de R$ 17 milhões, enquanto governo negocia condições para fornecimento de tratamento para Distrofia Muscular. **Content:** ### O que há de novo: O ministro Gilmar Mendes suspendeu liminares que obrigavam a União a comprar um medicamento de R$ 17 milhões, enquanto negociações entre governo e farmacêutica continuam. ### Por que isso importa: A suspensão evita um impacto de R$ 252 milhões nas contas públicas, enquanto o governo tenta negociar termos mais viáveis para o fornecimento do medicamento essencial. ### O quadro geral: - - 1. \_ A Distrofia Muscular de Duchenne afeta cerca de 1 em cada 3.500 nascimentos no Brasil (dados da Aliança Distrofia Brasil) , e não possui tratamento no SUS. 2. \_ O remédio Elevidys ainda não tem registro na Anvisa, e seu custo elevado gera controvérsias sobre o impacto no orçamento público. 3. \_ O STF debate a conciliação para evitar um colapso no sistema de saúde, equilibrando a necessidade do medicamento com as finanças do país. Elevidys tem causado controvérsias nos EUA também . Clique nos links abaixo. [Elevidys, o Fantástico e o auto-engano](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-o-fantastico-e-o-autoengano/) [Elevidys: um precedente perigoso?](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-um-precedente-perigoso) [Elevidys: FDA abriu exceção para terapia gênica em Duchenne](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-fda-abriu-excecao-para-terapia-genica-em-duchenne) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Curso online amplia conhecimento sobre 7 mil doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/curso-online-amplia-conhecimento-sobre-7-mil-doencas-raras/) **Published:** agosto 27, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Um curso online inova ao ensinar médicos sobre mais de 7000 doenças raras, promovendo uma melhor prática clínica e maior consciência profissional. **Content:** O artigo *[Rare disease 101: an online resource teaching on over 7000 rare diseases in one short course](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-024-03286-8)* apresenta o desenvolvimento e os resultados preliminares do curso online “Rare Disease 101”, criado pela organização britânica Medics 4 Rare Diseases (M4RD). Este curso em inglês foi concebido para preencher uma lacuna na educação médica sobre doenças raras, que afetam 3,5 milhões de pessoas no Reino Unido, mas são negligenciadas nos currículos tradicionais. A formação é baseada em uma abordagem agnóstica às doenças, focando em desafios compartilhados, como o atraso no diagnóstico e a falta de tratamento especializado. O curso é acessado via um sistema de gestão de aprendizagem online e inclui oito lições que abordam desde os conceitos básicos de doenças raras até o papel da genômica e dos grupos de defesa dos pacientes. Em 29 meses, 942 pessoas se inscreveram, com feedback positivo de 204 concluintes. Embora os resultados iniciais sejam encorajadores, os autores destacam a necessidade de mais avaliações para medir a eficácia do curso a longo prazo. Este recurso educacional não apenas promove uma melhor compreensão das doenças raras entre os profissionais de saúde, mas também pode potencialmente reduzir o tempo de diagnóstico e melhorar o atendimento ao paciente. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. 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A EJP-RD está criando métodos inovadores para melhorar esses estudos. 🧠 **O que está acontecendo:** - A EJP-RD reúne 130 instituições de 35 países, incluindo 24 redes de pesquisa europeias. - WP20 está focado em metodologias inovadoras para ensaios clínicos, com vários projetos e chamadas de inovação. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - Os projetos EPISTOP-IDeAl, EBStatMax e Improve PSP visam validar métodos inovadores em configurações práticas. - iSTORE e Evidence RND estão desenvolvendo novas metodologias para doenças raras e ultra-raras. 🏃 **Resumindo:** - A EJP-RD está lançando projetos de demonstração e webinars avançados para disseminar novas metodologias. - Publicações no Orphanet Journal garantem um maior alcance e treinamento para a comunidade científica de doenças raras. 🖼️ **O quadro geral:** A EJP-RD está liderando esforços para inovar e melhorar a metodologia de ensaios clínicos em doenças raras, garantindo que essas inovações sejam amplamente disseminadas e adotadas. 💭 **Nossa opinião:** A EJP-RD está transformando a pesquisa em doenças raras com métodos inovadores e uma forte estratégia de disseminação. --- Fonte: [Innovative methodologies for rare diseases clinical trials](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-024-03189-8) / Orphanet Journal of Rare Diseases **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos --- ### [Esquema de Judicialização da Saúde em Campo Grande](https://academiadepacientes.com.br/esquema-de-judicializacao-da-saude-em-campo-grande/) **Published:** junho 5, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Esquema de judicialização da saúde em Campo Grande, revelado pela Procuradoria-Geral, envolve médicos e advogados para aumentar rendimentos, sobrecarregando a saúde pública. **Content:** ⚖️ Médicos e advogados estão forçando judicialização da saúde para aumentar seus rendimentos. - **Por que isso importa:** Este esquema está aumentando as filas na saúde pública e gerando custos exorbitantes para o município. 🧠 **O que está acontecendo:** - A Procuradoria-Geral de Campo Grande revelou um esquema que envolve médicos e advogados. - A judicialização de procedimentos eletivos está sobrecarregando o sistema de saúde pública. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - Profissionais evitam realizar procedimentos pelo SUS devido ao baixo custeio. - O Estado pode pagar altos valores em honorários, aumentando os custos. 🏃 **Resumindo:** - O MPMS está acionando judicialmente para zerar uma fila de quase 8 mil consultas e cirurgias ortopédicas. - Uma audiência de conciliação está marcada para o dia 20. 🖼️ **O quadro geral:** A judicialização da saúde, incentivada por médicos e advogados, está prejudicando a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) do sistema público de saúde e aumentando os custos para o município. 💭 **Nossa opinião:** A judicialização excessiva deve ser controlada para garantir a sustentabilidade do sistema público de saúde. ## [Clique aqui para saber mais](https://correiodoestado.com.br/cidades/judicializacao-da-saude-procuradora-indica-esquema-medicos-advogados/431321/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [PF investiga desvio de emendas parlamentares via ONG no RJ](https://academiadepacientes.com.br/pf-investiga-desvio-de-emendas-parlamentares-via-ong-no-rj/) **Published:** junho 10, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O mundo das associações de pacientes e ONGs traz em si algumas situações semelhantes àquelas dos chefes das famílias mafiosas italianas, sempre muito amorosos com a *famíglia*, e implacáveis com os “adversários”. Trataremos disso em alguns posts a seguir. Há algo de podre no plácido mundo dos “direitos do paciente”. Com o total beneplácito das autoridades policiais e judiciárias. Mas agora as coisas parecem estar mudando. A Polícia Federal está investigando um esquema de desvio de emendas parlamentares no Rio de Janeiro, onde recursos destinados a projetos sociais foram desviados através de uma ONG. A operação, chamada de “Escudo Protetor”, identificou movimentações financeiras suspeitas e contratos superfaturados. A investigação aponta para a participação de políticos e empresários, além de envolvimento de servidores públicos. Os responsáveis podem responder por crimes como peculato, lavagem de dinheiro e organização criminosa. No mundo das doenças raras, algumas ONGs se beneficiam de emendas parlamentares. E estas emendas parlamentares, para a democracia, são altamente problemáticas. ### O que são emendas parlamentares? As emendas parlamentares são instrumentos legais pelos quais os deputados e senadores podem destinar recursos do orçamento federal para projetos e ações em suas bases eleitorais. Elas permitem que os parlamentares indiquem como parte do orçamento deve ser aplicada, geralmente em áreas como saúde, educação, infraestrutura e segurança pública. ### Quando foram criadas? As emendas parlamentares foram institucionalizadas no Brasil pela Constituição de 1988. Desde então, passaram por várias alterações e regulamentações, sendo uma das mais significativas a Emenda Constitucional nº 86, de 2015, que estabeleceu o chamado “Orçamento Impositivo”. Com essa emenda, tornou-se obrigatória a execução de emendas individuais até o limite de 1,2% da receita corrente líquida do ano anterior, garantindo assim que os recursos indicados pelos parlamentares sejam efetivamente aplicados. ### Aspectos problemáticos das emendas parlamentares #### **Clientelismo e Uso Polític**o - **Influência Política**: As emendas parlamentares podem ser usadas como moeda de troca política, onde parlamentares negociam apoio ao governo em troca da liberação de recursos para suas bases eleitorais. - **Favorecimento**: Podem favorecer grupos específicos ou regiões de interesse particular dos parlamentares, em vez de atender às necessidades mais amplas e urgentes da população. #### **Ineficiência e Fragmentação dos Recursos** - **Recursos Fragmentados**: A distribuição de recursos por meio de inúmeras pequenas emendas pode resultar em fragmentação e ineficiência, dificultando a realização de grandes projetos estruturantes e a implementação de políticas públicas de amplo alcance. - **Desvios e Corrupção**: A falta de transparência e controle pode levar ao desvio de recursos e à corrupção, com obras superfaturadas ou que nunca são concluídas e esquemas inconfessáveis. #### **Impacto no Planejamento Orçamentário** - **Planejamento Comprometido**: A introdução de inúmeras emendas pode comprometer o planejamento orçamentário e a execução de políticas públicas, prejudicando a continuidade e a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) das ações governamentais. - **Desequilíbrio Regional**: A aplicação de emendas pode resultar em um desbalanceamento regional, onde áreas com maior representação parlamentar recebem mais recursos, em detrimento de regiões menos representadas. #### **Transparência e Controle** - **Falta de Transparência**: A falta de transparência no processo de indicação e execução das emendas pode dificultar o acompanhamento e a fiscalização por parte da sociedade e dos órgãos de controle. - **Controle Deficiente**: A fiscalização da aplicação dos recursos destinados por meio de emendas é frequentemente deficiente, aumentando o risco de mau uso dos recursos públicos. Apesar dos aspectos problemáticos, as emendas parlamentares também têm o potencial de atender a demandas locais específicas e promover o desenvolvimento regional, desde que sejam utilizadas de maneira transparente e eficiente. Para mitigar os problemas associados, é essencial fortalecer os mecanismos de controle e fiscalização, promover a transparência e garantir que a aplicação dos recursos esteja alinhada com as prioridades e necessidades da população. Para definir este estado de coisas que ja começa a se manifestar no campo das doenças raras, cunhei o termo “**coronelismo genético**” . O coronelismo refere-se ao domínio exercido por líderes locais, conhecidos como coronéis, que utilizavam sua posição de poder para controlar as eleições, administrar a justiça e influenciar as decisões políticas em benefício próprio e de seus aliados. O termo “coronel” derivava dos títulos honoríficos da Guarda Nacional, concedidos a grandes proprietários rurais como forma de consolidar o poder local. O coronelismo foi mais predominante durante a Primeira República (1889-1930), mas suas raízes podem ser rastreadas ao período colonial e imperial. Os coronéis eram, em sua maioria, grandes latifundiários que possuíam vastas extensões de terras e controlavam a economia local através da agricultura e pecuária. A sensação que eu tenho é que , em alguns casos envolvendo ONGs, **se você puxa uma pena vem a galinha inteira**. Será que a PF não tem a mesma sensação? Para mais detalhes sobre o caso no Rio de Janeiro, você pode acessar a matéria completa no [G1](https://g1.globo.com/rj/rio-de-janeiro/noticia/2024/06/08/pf-investiga-desvio-de-emendas-parlamentares-via-ong.ghtml). **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Falcatruas --- ### [Elevidys: um precedente perigoso?](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-um-precedente-perigoso/) **Published:** junho 22, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Explore os dilemas e riscos na ampliação de aprovações médicas, destacando a necessidade de cautela contra tratamentos duvidosos, evitando o impacto do 'snake oil' na saúde pública. **Content:** Olá a todos, Hoje gostaria de abordar uma decisão recente da [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)) dos Estados Unidos que tem repercussões significativas no campo da terapia genética e no tratamento da distrofia muscular de Duchenne. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ampliou substancialmente os critérios de uso para Elevidys, a primeira terapia genética aprovada para essa condição devastadora. Anteriormente[ limitada a meninos entre quatro e cinco anos com Duchenne e mutações genéticas específicas](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-fda-aprova-terapia-genica-para-distrofia-muscular/), a aprovação agora abrange pacientes a partir de quatro anos de idade, independentemente da capacidade de caminhar, e inclui a conversão da aprovação condicional para completa para aqueles que ainda mantêm a ambulação (capacidade de andar). Para os pacientes não ambulatórios, a aprovação depende dos resultados de um estudo de Fase 3 em andamento. Esta expansão é um marco importante, abrangendo aproximadamente 80% dos pacientes com Duchenne, e representa um avanço significativo no tratamento de uma doença progressiva e fatal que afeta principalmente meninos. A distrofia muscular de Duchenne causa a perda gradual da capacidade de caminhar e pode levar a complicações graves como problemas cardíacos e respiratórios, reduzindo drasticamente a expectativa de vida. A decisão da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) não está livre de controvérsias. Embora os dados iniciais de testes tenham mostrado resultados mistos, com algumas preocupações sobre a eficácia de Elevidys, a agência optou por uma abordagem mais ampla. Essa escolha foi liderada por Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa de Produtos Biológicos da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), que argumentou que os potenciais benefícios da terapia superam os riscos conhecidos. Em termos econômicos, a ampliação do uso de Elevidys poderá ter um impacto significativo. Com um preço de tabela de US$3.2 milhões, Elevidys é um dos medicamentos mais caros do mundo. A expectativa é que a mudança nas diretrizes da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) acelere as vendas, beneficiando a Sarepta Therapeutics, fabricante da terapia. No entanto, persistem dúvidas sobre a eficácia a longo prazo e o impacto real de Elevidys nos pacientes. A terapia não demonstrou superioridade em relação ao placebo em estudos controlados por placebo, o que levanta questões sobre a interpretação dos resultados e a validade das métricas utilizadas para avaliar seu desempenho clínico. Para os defensores dos pacientes, como eu, a expansão da aprovação de Elevidys representa um passo positivo na busca por tratamentos mais eficazes e menos invasivos para Duchenne. A terapia genética oferece a promessa de estabilizar ou até reverter o curso devastador da doença, algo que tratamentos anteriores não conseguiram alcançar de maneira tão significativa. No entanto, como pesquisador em saúde pública, estarei atento aos desenvolvimentos futuros relacionados à implementação de Elevidys e seu impacto nos pacientes, nos sistemas de saúde e no mercado de medicamentos. É crucial que continuemos a monitorar de perto os resultados clínicos e econômicos dessa e de outras terapias emergentes para garantir que os pacientes com Duchenne e outras doenças raras recebam o melhor cuidado possível. Além das oportunidades, é crucial considerar os desafios e riscos associados à expansão das aprovações de medicamentos como Elevidys. A pressão por acesso rápido a tratamentos inovadores pode abrir precedentes perigosos, onde terapias com eficácia não comprovada ou desconhecida são promovidas prematuramente como soluções definitivas. Esse cenário pode aumentar o risco de pacientes serem expostos a tratamentos que não oferecem benefícios reais ou, pior ainda, que apresentam efeitos adversos não identificados inicialmente, ou até mesmo suscitar prejuízos imensos ao erário público. A história da medicina está repleta de exemplos de “produtos milagrosos” que, na realidade, não passavam de falsas promessas ou, em casos extremos, substâncias prejudiciais à saúde. Portanto, é essencial manter um equilíbrio cuidadoso entre inovação e segurança, garantindo que novas terapias sejam rigorosamente avaliadas antes de sua ampla disponibilização no mercado. Até a próxima atualização. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [A indústria farmacêutica e o mito do "livre mercado"](https://academiadepacientes.com.br/a-industria-farmaceutica-e-sua-falacia-do-livre-mercado/) **Published:** maio 2, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Artigo detalha a Lei de Redução da Inflação dos EUA, analisando impactos na indústria farmacêutica e preços de medicamentos. **Content:** Por **Rena M. Conti**, Ph.D., **Richard G. Frank**, Ph.D., e **David M. Cutler**, Ph.D. Críticos da política dos EUA que visa reduzir os gastos com medicamentos vendidos sob receita (aí incluidos os medicamentos para doenças raras) afirmam que o governo está interferindo indevidamente em um mercado “livre”. Um comentário recente da Merck sobre a Lei de Redução da Inflação de 2022 (IRA) exemplifica as queixas da indústria: “O Congresso sempre se comprometeu com uma abordagem de mercado livre baseada em preços orientados pelo mercado… No último verão, no entanto, o Congresso traçou um novo curso radical.” Mas o mercado farmacêutico moderno dos EUA não é o que Adam Smith consideraria “livre”. Em mercados livres, presume-se que os consumidores estejam plenamente informados e que escolham produtos com base em seus benefícios e custos discerníveis; vendedores podem entrar livremente nos mercados e fazer produtos semelhantes ou idênticos aos outros; e os preços, definidos por empresas que buscam maximizar lucros, são competitivos com os de outros vendedores e não modificados pela intervenção governamental. O mercado farmacêutico dos EUA se desvia de todas essas características. O governo concede às empresas patentes estabelecendo um período de monopólio para um medicamento quando nenhuma versão alternativa pode ser vendida. Nenhum medicamento pode ser vendido sem atender aos padrões de qualidade de fabricação, segurança e eficácia e atestar essas características em seu rótulo, o que restringe a concorrência. Embora as patentes de ingrediente ativo de um medicamento durem 20 anos, as empresas comumente obtêm direitos de exclusividade adicionais, potencialmente estendendo monopólios por até 35 anos. Os consumidores não são bem informados: os pacientes dependem dos médicos para recomendar medicamentos e dos seguradores para determinar o acesso. Embora os médicos sejam educados para entender as propriedades clínicas de um medicamento, muitas vezes eles desconhecem os custos e, portanto, raramente avaliam o valor econômico dos medicamentos para os pacientes ao prescrevê-los. Ao contrário das políticas na maioria dos países, a política dos EUA permite que as empresas anunciem medicamentos, mas os anúncios não precisam discutir preço — e muitas vezes são enganosos. A maioria dos consumidores é segurada, e o seguro é subsidiado publicamente. As empresas podem, portanto, cobrar preços altos: se um medicamento vale $100 para pacientes que pagam apenas 20% do preço, a empresa pode cobrar até $500 sem que os pacientes se assustem. Os médicos podem ser financeiramente recompensados por usar medicamentos mais caros, mesmo quando medicamentos mais baratos são igualmente eficazes: médicos podem receber uma taxa administrativa, baseada no custo de um medicamento, por administrá-lo, e gerentes de benefícios de farmácia (PBMs) e seguradores podem receber pagamentos por fornecer acesso favorável a medicamentos caros. O efeito líquido desses desvios do ideal de mercado livre é que os preços são altos, comprometendo a acessibilidade. Os Estados Unidos são o maior mercado para medicamentos e pagam os preços mais altos do mundo. Algumas empresas aumentam muito os preços por anos após o lançamento. Assim, os Estados Unidos favorecem mais os produtores do que os consumidores, permitindo que a indústria tome mais do que sua parte do valor econômico dos medicamentos. A política promoveu a acessibilidade ao acelerar a disponibilidade de medicamentos genéricos que têm a mesma qualidade, segurança e eficácia que os medicamentos de marca e são produzidos por empresas concorrentes. A Lei de Competição de Preços de Medicamentos e Restauração de Patentes de 1984 alterou regulamentações sobre patentes e exclusividade para facilitar a venda de medicamentos genéricos, garantindo que os medicamentos de marca tivessem tempo suficiente para recuperar seu investimento. Essas emendas resultaram em um mercado robusto de genéricos. Em 2010, a Lei de Competição de Preços de Medicamentos Biológicos e Inovação estabeleceu um caminho abreviado para a aprovação de [biossimilares](https://academiadepacientes.com.br/glossary/biossimilares/) para incentivar a competição de biológicos. A política também expandiu a cobertura de seguro para reduzir os custos dos consumidores. A Lei de Modernização do Medicare em 2003 estabeleceu a cobertura do Medicare para medicamentos dispensados por farmácias. A Lei de Cuidados Acessíveis (ACA) em 2010 ampliou o acesso ao seguro para milhões de pacientes anteriormente não segurados. Ambas as políticas reduziram os custos diretos entre as pessoas recém-seguradas. Os lucros da indústria cresceram graças ao aumento das vendas de medicamentos. Embora as empresas privadas tragam novos medicamentos para o mercado, o governo contribui para sua criação ao apoiar a pesquisa básica subjacente e fornecer subsídios e treinamento para pesquisadores que podem vir a trabalhar na indústria. A ciência da descoberta e desenvolvimento de medicamentos tornou-se mais complexa, arriscada e custosa, e mais pesquisa e desenvolvimento estão sendo realizados, graças a esse apoio governamental. \]A Lei de Medicamentos Órfãos em 1993 forneceu incentivos financeiros para atrair o interesse da indústria em medicamentos para doenças raras, incluindo períodos de exclusividade expandidos e créditos fiscais de até 50% para despesas de pesquisa e desenvolvimento. Mais de 50% dos novos medicamentos agora são aprovados com indicações para doenças órfãs. O Projeto Genoma Humano, a Iniciativa Cancer Moonshot e a Lei Cures financiam custos de empresas privadas, contribuindo para o desenvolvimento da medicina de precisão. A IRA é a política mais recente voltada para melhorar o acesso dos medicamentos para o Medicare, seus beneficiários e os contribuintes. Mudanças de política anteriores não foram suficientes para reduzir os preços gerais dos medicamentos, ao contrário apenas da parte que os consumidores pagam — um erro, em nossa opinião. Os idosos usam a maioria dos medicamentos vendidos, e embora a maior parte desse uso envolva medicamentos genéricos baratos, o Medicare paga preços muito mais altos por medicamentos de marca do que os planos estaduais de Medicaid, outros compradores governamentais e pagadores públicos internacionais. Preços altos do Medicare causam desafios de acessibilidade para beneficiários que precisam de tratamento e para os contribuintes. O Medicare não teve papel na definição de preços no lançamento de um medicamento. Ao contrário dos seguradores comerciais dos EUA e dos pagadores de outros países, o Medicare paga por medicamentos mesmo quando há evidências de que eles têm benefício limitado ou podem não ser custo-efetivos. A IRA aborda algumas dessas preocupações. Talvez mais polemicamente, ela dá ao Medicare a autoridade para negociar preços para alguns medicamentos de marca de alto preço. As negociações com as empresas participantes para o primeiro grupo de medicamentos começaram em 2023, e os preços negociados entrarão em vigor em 2026. Os primeiros 10 medicamentos elegíveis para negociação são usados por cerca de 9 milhões de beneficiários para condições como coágulos sanguíneos, diabetes, doenças cardiovasculares, insuficiência cardíaca e doenças autoimunes e representaram US$ 50,5 bilhões em gastos do Parte D entre junho de 2022 e maio de 2023. Eles também representaram US$ 3,4 bilhões em gastos diretos dos beneficiários em 2022. O Medicare selecionará para negociação medicamentos adicionais cobertos pela Parte D para 2027, até 15 medicamentos cobertos pela Parte D ou B para 2028, e até 20 medicamentos cobertos pela Parte D ou B a cada ano após isso. A negociação visa devolver algum poder de barganha aos contribuintes, para que o Medicare pague preços por medicamentos selecionados com períodos de exclusividade de mercado prolongados mais próximos aos que se pagaria em um mercado mais funcional. As reduções previstas são de 30 a 70% dos preços atuais. Os métodos de negociação da IRA são semelhantes aos utilizados pela Administração de Veteranos, o Departamento de Defesa, agências estaduais de Medicaid e outros países para obter preços acessíveis de medicamentos. Ao visar medicamentos de marca de uso prolongado que representam altos gastos, a IRA visa efeitos semelhantes aos de políticas que promovem economias de custo por meio da concorrência genérica ou biossimilar. Os medicamentos iniciais selecionados para negociação geraram receitas acumuladas após o lançamento que superaram em muito seus custos de desenvolvimento. Algumas empresas já evitaram a negociação ao permitir a concorrência genérica e biossimilar. A IRA também limita os aumentos de preços para medicamentos de marca à taxa de aumento no índice de preços ao consumidor, impondo ao Medicare uma restrição já operacional nos planos estaduais de Medicaid e em alguns outros países. A IRA mantém amplas oportunidades para a rentabilidade das empresas, mantendo incentivos para investir em novos medicamentos. Ela não restringe os preços de lançamento e limita a negociação a medicamentos sem concorrentes significativos. Ela também limita os custos diretos para produtos de alto preço, incluindo medicamentos para diabetes e doenças cardiovasculares, o que impulsionará suas vendas; e elimina os custos diretos para vacinas para adultos. Ela isenta da negociação medicamentos que são aprovados **exclusivamente** para tratar doenças órfãs. E ela dobra o crédito fiscal de pesquisa e desenvolvimento para pequenas empresas farmacêuticas e expande as condições para seu uso. O efeito líquido esperado dessas reformas é a redução dos gastos com medicamentos pelo Medicare e seus beneficiários, sem efeitos substanciais nas receitas ou incentivos à inovação das empresas. Seguradoras comerciais e empregadores também podem se beneficiar ao incorporar preços de medicamentos negociados em suas políticas. O mercado farmacêutico dos EUA sempre foi uma construção do governo, não um livre mercado. A política governamental visa estabelecer regras que promovam o acesso expandido e a acessibilidade melhorada, enquanto apoia o desenvolvimento de novos medicamentos que melhoram a saúde do paciente e da população. A IRA é a política mais recente que tenta equilibrar esses objetivos. Não será a última. Fonte: [The Myth of the Free Market for Pharmaceuticals](https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp2313400) / New England Journal of Medicine **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [A indústria farmacêutica e o mito do "livre mercado"](https://academiadepacientes.com.br/a-industria-farmaceutica-e-sua-falacia-do-livre-mercado-2/) **Published:** maio 2, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Artigo detalha a Lei de Redução da Inflação dos EUA, analisando impactos na indústria farmacêutica e preços de medicamentos. **Content:** 📉 O mercado farmacêutico dos EUA, frequentemente rotulado como “livre”, é na realidade altamente regulado e distante dos ideais de Adam Smith. - **Por que isso importa:** Entender essas distorções é crucial para avaliar as políticas que visam corrigir desequilíbrios entre custos de medicamentos e acesso dos consumidores. 🧠 **O que está acontecendo:** - O governo dos EUA concede patentes e exclusividades que limitam a concorrência, prolongando monopólios além dos 20 anos iniciais. - Os consumidores dependem de médicos e seguradoras para acessar medicamentos, frequentemente sem consciência plena dos custos. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A falta de informação e transparência impede que consumidores façam escolhas baseadas em benefícios discerníveis e custos reais. 🖼️ **O quadro geral:** - As políticas recentes, como a Lei de Redução da Inflação (IRA), tentam introduzir mais competição e negociação de preços, visando um mercado mais equilibrado. 💭 **Nossa opinião** - Questionar a “liberdade” do mercado farmacêutico é essencial para promover reformas que favoreçam tanto a inovação quanto a acessibilidade. ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/a-industria-farmaceutica-e-sua-falacia-do-livre-mercado/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos --- ### [Pausa em Estudo de Duchenne da Pfizer Após Morte de Participante](https://academiadepacientes.com.br/pausa-em-estudo-de-duchenne-da-pfizer-apos-morte-de-participante/) **Published:** maio 10, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Pfizer suspende dosagem em estudo de terapia gênica após óbito de paciente com DMD. Investigação em andamento para esclarecer causas. **Content:** A Pfizer anunciou a suspensão da dosagem em um de seus ensaios clínicos de terapia gênica após a morte de um jovem participante. O menino, que estava envolvido no estudo de fase 2 chamado DAYLIGHT, sofreu uma parada cardíaca e faleceu. Este trágico evento levou a empresa a pausar temporariamente a dosagem na parte de crossover do ensaio de fase 3 CIFFREO, enquanto prossegue a investigação sobre a causa do incidente em colaboração com reguladores e comitês de monitoramento de dados. #### Contexto do Estudo O participante falecido estava recebendo fordadistrogene movaparvovec, uma terapia gênica em investigação que utiliza um vírus adeno-associado recombinante. Esta terapia está sendo testada principalmente em meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca degeneração muscular progressiva. O estudo DAYLIGHT incluía meninos de 2 a 3 anos, enquanto o estudo CIFFREO abrange meninos de 4 a menos de 8 anos. #### Repercussões e Medidas Adotadas Diante do ocorrido, a Pfizer tem trabalhado estreitamente com os órgãos reguladores e reafirmou seu compromisso com a segurança dos pacientes em seus comunicados. Embora a dosagem no CIFFREO tenha sido pausada, outros estudos envolvendo a terapia gênica continuam conforme o planejado. Essa não é a primeira vez que a Pfizer enfrenta interrupções devido a eventos adversos sérios; uma situação semelhante ocorreu em dezembro de 2021, resultando em uma pausa no recrutamento e na dosagem em outro estudo de fase 1. #### Perspectiva Futura A continuidade das investigações sobre a terapia fordadistrogene movaparvovec é de crucial importância tanto para a comunidade médica quanto para os pacientes e suas famílias, que depositam esperanças nesse tratamento potencialmente revolucionário. Com o término previsto do estudo DAYLIGHT para o final deste ano, a Pfizer promete manter o diálogo aberto e informar os envolvidos sobre qualquer desenvolvimento significativo. --- Fonte: UPDATE: [Young boy’s fatal cardiac arrest prompts dosing pause in Pfizer’s phase 3 gene therapy trial](https://www.fiercebiotech.com/biotech/pfizer-reports-death-young-boy-dmd-who-participated-gene-therapy-trial?utm_medium=email&utm_source=nl&utm_campaign=LS-NL-FierceLifeSci&oly_enc_id=7898C7345667D5R) / Fierce Biotech **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Duchenne: Morte em Estudo de Terapia Gênica Pausa Testes da Pfizer](https://academiadepacientes.com.br/duchenne-morte-em-estudo-de-terapia-genica-pausa-testes-da-pfizer/) **Published:** maio 10, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Pfizer suspende dosagem em estudo de terapia gênica após óbito de paciente com DMD. Investigação em andamento para esclarecer causas. **Content:** 🔎 Uma criança que participava de um teste de terapia gênica da Pfizer para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) faleceu, levando a uma pausa no estudo. - **Por que isso importa:** A morte levanta preocupações sobre a segurança de novas terapias gênicas, impactando pacientes, familiares e pesquisadores. 🧠 **O que está acontecendo:** - A criança sofreu uma parada cardíaca após receber fordadistrogene movaparvovec, uma terapia gênica em investigação. - Pfizer está revisando os dados com especialistas externos para entender a causa. 🏃 **Resumindo:** - A dosagem foi pausada nos estudos de fase 2 e 3 da Pfizer. - Apesar do incidente, outros estudos da terapia continuam. 🖼️ **O quadro geral:** Pfizer reafirma seu compromisso com a segurança dos participantes e promete atualizar a comunidade médica e os pacientes assim que mais informações estiverem disponíveis. 💭 **Nossa opinião:** A segurança deve sempre preceder a inovação, especialmente em terapias que podem mudar vidas. ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/pausa-em-estudo-de-duchenne-da-pfizer-apos-morte-de-participante/ "Clique aqui para saber mais") **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Tornar os medicamentos acessíveis — Sem ir ao tribunal](https://academiadepacientes.com.br/tornar-os-medicamentos-acessiveis-sem-ir-ao-tribunal/) **Published:** maio 14, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos, garantindo acesso justo à saúde e implementando a transparência de preços conforme a resolução da OMS. **Content:** **Por Tom Buis e Wilbert Bannenberg** No início deste ano, a Fundação de Responsabilidade Farmacêutica da Holanda entrou com uma ação judicial contra a gigante farmacêutica AbbVie. De acordo com a fundação, a AbbVie obteve lucros excessivos com um medicamento, colocando pressão sobre o sistema de saúde ao gerar custos desnecessários. Agora, a AbbVie está sendo responsabilizada, mas este caso também envia uma mensagem clara aos governos de todo o mundo: em última análise, é responsabilidade deles garantir o acesso a cuidados de saúde e medicamentos acessíveis. Os governos podem e devem tomar o controle para evitar preços extremos de medicamentos. A ação judicial contra a AbbVie concentra-se na venda do Humira, que é aprovado para tratar artrite reumatoide e outras doenças inflamatórias. De 2004 a 2018, o sistema de saúde público holandês gastou aproximadamente 2,3 bilhões de euros neste medicamento. Isso significa que, após subtrair os custos de pesquisa e desenvolvimento (P&D) e uma margem de lucro “razoável” de 25%, a empresa obteve um lucro adicional estimado de 1,2 bilhões de euros — muito dinheiro que poderia ter sido gasto em outros cuidados. Os números globais são ainda mais impressionantes: o faturamento mundial da AbbVie foi de 208 bilhões de dólares, o que se traduz em 110 bilhões de dólares de lucro excessivo. Tem havido muita agitação recentemente sobre os altos lucros de empresas alimentícias, como a Cargill, e de empresas de petróleo, como a Shell — mas até elas ficariam com inveja das margens de lucro do Humira. Claro, há diferenças essenciais entre os produtos oferecidos — um medicamento não é um pote de manteiga de amendoim ou uma lata de óleo de motor. Mas o acesso a cuidados de saúde e medicamentos de qualidade é uma necessidade fundamental e um direito humano. > **Os Governos podem e devem tomar o controle para evitar preços extremos de medicamentos** Além disso, empresas como a Cargill e a Shell não têm monopólio sobre seus produtos, então seus preços são parcialmente determinados pela concorrência. No entanto, no período mencionado, a AbbVie tinha um monopólio sobre o medicamento Humira, o que significa que a empresa estava “livre” para definir o preço mais alto possível. Claro, não há nada de errado em obter lucro — mas não quando isso ocorre às custas dos direitos humanos. Essencialmente, as empresas farmacêuticas devem aderir aos direitos humanos, e os governos devem monitorá-las e agir para evitar violações. No entanto, o equilíbrio de poder entre os governos e as empresas farmacêuticas há muito está desequilibrado. Quando os governos negociam o preço de um medicamento, muitas vezes não sabem por que a empresa farmacêutica cobra o preço que cobra. E sob pressão para disponibilizar medicamentos importantes aos cidadãos, muitas vezes ainda pagam quantias exorbitantes — mesmo após negociações. Esse desequilíbrio de poder e as consequências nefastas dele não são novidade para os governos. Nesse sentido, em 2019, todos os 194 membros da Organização Mundial da Saúde (OMS) adotaram unanimemente uma resolução, comprometendo-se a aumentar a transparência dos preços dos medicamentos e como esses preços são determinados. A resolução reconheceu as sérias preocupações em torno dos altos preços dos medicamentos, levando a “acesso desigual” e “dificuldades financeiras” — bem como o fato de que, por meio de uma maior transparência, os governos podem estar melhor informados ao adquirir produtos de saúde e, assim, negociar preços melhores e mais acessíveis. Apesar da resolução, os governos têm permanecido amplamente passivos no mudar o equilíbrio de poder. Não houve progresso global substancial em direção à melhoria da transparência em relação aos preços dos medicamentos. Até o momento, nenhuma legislação nacional ou internacional que imponha a transparência dos preços foi implementada em países de alta renda. No entanto, os países membros da OMS estão negociando novamente — desta vez para um acordo sobre como prevenir e responder a futuras pandemias. O acesso a produtos farmacêuticos é uma questão importante nessas negociações. E essas discussões apresentam uma oportunidade. Os governos poderiam facilmente decidir incluir um texto neste acordo que exija que as empresas farmacêuticas sejam transparentes sobre os custos e os preços líquidos dos medicamentos. Além disso, poderiam concordar em anexar condições ao financiamento público de P&D de produtos farmacêuticos, o que poderia servir como um trampolim para implementar políticas semelhantes fora de eventos pandêmicos. A ação judicial movida contra a AbbVie é um forte lembrete de que os governos não podem se dar ao luxo de deixar essa questão de lado. Os motivos de lucro das empresas farmacêuticas colocam uma pressão intensa nos sistemas de saúde. A ação judicial ora movida por nós também mostra que nossos sistemas de saúde precisam de ações governamentais decisivas para garantir o acesso a cuidados de saúde e medicamentos acessíveis. Os governos devem finalmente implementar a resolução da OMS sobre transparência e incluir disposições no acordo pandêmico que garantam a precificação justa dos medicamentos. Assim, não haveria necessidade de novos processos judiciais no futuro. --- Tom Buis é um especialista em políticas de medicamentos da ONG Wemos. Wilbert Bannenberg é presidente da Fundação de Responsabilidade Farmacêutica. Fonte: [Make medicines affordable — without going to court](https://www.politico.eu/article/make-medicines-affordable-go-court/) / Politico **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Humira: Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/humira-governos-devem-controlar-precos-abusivos-de-medicamentos/) **Published:** maio 15, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Governos devem controlar preços abusivos de medicamentos, garantindo acesso justo à saúde e implementando a transparência de preços conforme a resolução da OMS. **Content:** Aconteceu ontem, em Amsterdã, a primeira audiência de um processo que [Pharmaceutical Accountability Foundation](https://www.linkedin.com/company/pharmaceutical-accountability-foundation/) está movendo contra a farmacêutica Abbvie pela prática de [preços abusivos na comercialização de Humira](https://academiadepacientes.com.br/humira-caso-didatico-de-ganancia-em-medicamentos-orfaos/). Segundo a ONG, a motivação para processar a empresa é o fato de cobrar 1,2 bilhões de euros em excesso do sistema de saúde holandês para sua aquisição. Na ocasião, o juiz ouviu os argumentos de ambas as partes e decidirá sobre a admissibilidade e pertinência da ação judicial. 💊 Governos precisam agir para evitar preços abusivos de medicamentos e garantir o acesso à saúde. - **Por que isso importa:** O acesso a medicamentos acessíveis é um direito humano fundamental. Os altos lucros das farmacêuticas pressionam os sistemas de saúde e afetam o acesso equitativo. 🧠 **O que está acontecendo:** A Fundação de Responsabilidade Farmacêutica processou a AbbVie por lucros excessivos com o medicamento Humira. - O sistema de saúde holandês gastou 2,3 bilhões de euros com Humira, com 1,2 bilhões de euros de lucro abusivo. - Mundialmente, a AbbVie gerou $110 bilhões em lucros abusivos. 🔍 **Nas Entrelinhas:** Governos muitas vezes não sabem por que os preços de medicamentos são tão altos e acabam pagando valores exorbitantes. - Resolução da OMS de 2019 pediu transparência nos preços dos medicamentos, mas poucos progressos foram feitos. - As negociações atuais da OMS sobre pandemias podem incluir a transparência de preços. 💭 **Nossa opinião:** Governos precisam implementar a resolução da OMS e garantir preços justos para evitar futuros processos judiciais. ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/tornar-os-medicamentos-acessiveis-sem-ir-ao-tribunal/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Cancelamento de Planos pela Amil e Unimed Gera Revolta e Ações Judiciais](https://academiadepacientes.com.br/cancelamento-de-planos-pela-amil-e-unimed-gera-revolta-e-acoes-judiciais/) **Published:** maio 16, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Amil enfrenta críticas e ações judiciais após cancelar milhares de contratos coletivos por adesão, afetando crianças com TEA, doenças raras e paralisia cerebral. **Content:** A operadora de planos de saúde Amil está enfrentando uma onda de críticas e ações judiciais após o anúncio do cancelamento de milhares de contratos coletivos por adesão, incluindo os de crianças e jovens com Transtorno do Espectro Autista (TEA), doenças raras e paralisia cerebral. Os contratos estão programados para vencer em 31 de maio. Dada a gravidade do problema, a deputada federal Fernanda Pessoa (União Brasil/CE) entrou com requerimento solicitando uma audiência pública, em data a ser definida, para discutir o cancelamento de planos de pessoas com TEA e doenças raras. Em comunicado aos beneficiários, a Qualicorp, que administra a maioria desses contratos, justificou a medida alegando prejuízos acumulados e altos índices de reajustes que não foram suficientes para reverter a situação financeira. A Amil confirmou o cancelamento de contratos que demonstram desequilíbrio financeiro extremo nos últimos três anos, mas não divulgou o total de cancelamentos. O cancelamento dos planos tem mobilizado mães em campanhas nas redes sociais, queixas em órgãos de defesa do consumidor e na ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar), além da busca por escritórios de advocacia para ingressar com ações judiciais. A lei dos planos de saúde permite que contratos coletivos por adesão sejam rescindidos unilateralmente, desde que a operadora avise com dois meses de antecedência. No entanto, decisões judiciais desde 2022 têm favorecido pacientes que necessitam de tratamento contínuo para resguardar suas vidas e saúde, impedindo o cancelamento dos planos nesses casos. Segundo a ANS, é lícita a rescisão de contrato unilateral, mas se os beneficiários estiverem internados, a operadora deve arcar com o atendimento até a alta hospitalar. A Qualicorp informou que a decisão de cancelamento partiu da Amil, que exerceu um direito previsto em contrato e regulamentado pela ANS. Em paralelo, a Unimed também enfrenta críticas e ações judiciais devido ao cancelamento de contratos de beneficiários em tratamento contínuo. Muitos usuários relatam dificuldades em manter a cobertura de saúde, especialmente aqueles com condições de alto custo. A Unimed argumenta que as medidas são necessárias para a sustentabilidade financeira e a qualidade dos serviços. A crise envolvendo a Amil e a Unimed destaca a tensão entre a sustentabilidade financeira das operadoras de planos de saúde e a necessidade de cobertura contínua para pacientes com condições graves. A legislação brasileira permite cancelamentos unilaterais de contratos coletivos, mas decisões judiciais recentes têm protegido pacientes em tratamento contínuo. A mobilização das famílias e as ações judiciais são reflexos da busca por garantir direitos fundamentais à saúde e à vida. A onda de cancelamentos de planos coletivos de adesão também [tem afetado os mais idosos](https://youtu.be/T7vu7gtNWGk?si=pGrnZcWgxsotziBv). O dr Marcos Patullo, sócio do escritório Vilhena Silva Advogados, informa que, apesar de o cancelamento unilateral de plano de saúde não ser ilegal, segundo a Agência Nacional de Saúde Suplementar, existe jurisprudência favorável aos beneficiários do plano nos casos em que existe tratamento já em curso por aquele plano de saúde e para aquele beneficiário. Nestes casos, segundo Patullo, a operadora tem a obrigação de garantir a continuidade deste tratamento. “As situações de cancelamento têm que ser avaliadas caso a caso. É necessário verificar a situação concreta do consumidor e ver se ele consegue fazer uma portabilidade, aproveitando as carências que já cumpriu, para um novo plano de saúde. Desta forma, poderá contratar um plano no mercado que tenha uma cobertura semelhante, aproveitando as carências que já cumpriu no plano de origem”, explica Patullo. E no caso de não ter condições de fazer isso? “Nestes casos e se estiver em tratamento, poderia ingressar com uma ação judicial e pedir uma liminar para manter o plano ativo”, acrescenta ele. ### MP Paulista Apura Irregularidades na Rescisão de Contratos pela Amil O Ministério Público de São Paulo [está investigando possíveis irregularidades](https://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/2024/05/ministerio-publico-apura-se-ha-irregularidades-em-cancelamento-de-planos-de-criancas-em-tratamento.shtml) na rescisão unilateral e imotivada de milhares de contratos coletivos por adesão pela operadora de planos de saúde Amil. A investigação foi solicitada pela deputada estadual Andrea Werner (PSB-SP), que relatou ter recebido diversas denúncias nas últimas semanas. Essas denúncias envolvem crianças em tratamento que terão seus planos cancelados no final deste mês. Werner, presidente da Comissão da Pessoa com Deficiência na Assembleia Legislativa de São Paulo, afirmou que desde o final de abril já recebeu mais de 200 denúncias. O promotor de direitos humanos Wilson Ricardo Coelho Tafner, responsável pela área de pessoas com deficiência, solicitou à Amil informações detalhadas sobre as rescisões unilaterais. Ele pediu dados atualizados e justificativas individuais para os cancelamentos, além da quantidade de rescisões realizadas nos últimos 12 meses envolvendo pessoas em tratamento. A Amil tem um prazo de 30 dias, a partir de 7 de maio, para responder. Segundo Werner, as queixas têm se intensificado e incluem não apenas crianças e adolescentes autistas, mas também gestantes a poucas semanas do parto, adolescentes em tratamento contra a leucemia, crianças com microcefalia, paralisia cerebral, doenças raras e síndrome de Down. Ela destacou que essa conduta causa grande sofrimento e insegurança aos beneficiários, configurando uma grave violação dos direitos das pessoas com deficiência. Além do pedido de inquérito, a comissão aprovou um convite para que o presidente da Amil, José Seripieri Filho, compareça à Assembleia Legislativa de São Paulo para prestar esclarecimentos. A deputada Werner enfatizou que a questão se tornou uma pauta suprapartidária, com deputados de diferentes campos políticos considerando acionar o Ministério Público ou o Tribunal de Justiça para cobrar medidas. A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) também será convidada a fornecer explicações. A ANS registrou um aumento de 99% nas queixas sobre rescisões de planos coletivos por adesão. Werner criticou a postura da agência reguladora, mencionando relatos de pacientes que tiveram seus contratos cancelados de forma ilegal e foram orientados a buscar outro plano. “Que regulação é essa que só funciona para as empresas?”, questionou. --- **Fontes**: Folha de S. Paulo e [Página 3](https://pagina3.com.br/geral/amil-cancela-contratos-coletivos-de-criancas-autistas-e-com-doencas-raras/). **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [SUS disponibiliza 152 medicamentos para o tratamento de doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/sus-disponibiliza-152-medicamentos-para-o-tratamento-de-doencas-raras/) **Published:** maio 24, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Avanços no SUS para doenças raras: 152 medicamentos disponíveis, novos investimentos, mas desafios na distribuição eficiente e acesso oportuno persistem. **Content:** 📈 O SUS disponibiliza 152 medicamentos para doenças raras, com algumas terapias inovadoras recentemente incorporadas. - **Por que isso importa:** A ampliação do acesso a medicamentos e diagnósticos precoces é crucial para a qualidade de vida dos pacientes com doenças raras. No entanto, a disponibilidade não garante que os medicamentos cheguem a todos que precisam em tempo oportuno. 🧠 **O que está acontecendo:** - O Ministério da Saúde aumentou o investimento para tratamentos de doenças raras e expandiu o Programa Nacional da Triagem Neonatal. - Novos medicamentos incorporados incluem Eculizumabe, Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, e Alfavestronidase, entre outros. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - 96 dos medicamentos são exclusivos para 54 doenças raras atendidas ambulatorialmente pelo CEAF. - O financiamento é dividido entre o Ministério da Saúde e as secretarias estaduais de saúde. 🏃 **Resumindo:** - O Ministério da Saúde financiou diretamente a compra de quatro novos medicamentos para doenças raras, além de outras 18 tecnologias incorporadas entre 2023 e 2024. 🖼️ **O quadro geral:** - A Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras comemora 10 anos com avanços importantes. No entanto, é necessário resolver os problemas de distribuição e acesso oportuno aos medicamentos para garantir que cheguem a quem precisa. 💭 **Nossa opinião:** Esses avanços são importantes, mas é crucial garantir a entrega eficiente dos medicamentos aos pacientes. ## [Clique aqui para saber mais](https://site.cff.org.br/noticia/Noticias-gerais/23/05/2024/sus-disponibiliza-152-medicamentos-para-o-tratamento-de-doencas-raras) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Lula Decidirá sobre Lei de Pesquisas com Seres Humanos](https://academiadepacientes.com.br/lula-decidira-sobre-lei-de-pesquisas-com-seres-humanos/) **Published:** maio 28, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Lula decide sobre PL nº 6007/2023, que beneficia farmacêuticas e ameaça a ética em pesquisas com humanos. Entidades pedem vetos para proteger direitos dos participantes. **Content:** 🇧🇷 O presidente Lula tem até o dia de hoje (28/5) para sancionar ou vetar o PL nº 6007/2023, apelidado de “PL das cobaias humanas”, que beneficia grandes farmacêuticas em detrimento dos participantes de pesquisas. - **Por que isso importa:** A lei pode representar um retrocesso nas proteções éticas para participantes de pesquisa, prejudicando especialmente os usuários do SUS. 🧠 **O que está acontecendo:** - 40 entidades de saúde e direitos humanos pedem vetos ao projeto. - A Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP) é uma das principais opositoras ao PL. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - O PL foi impulsionado por interesses da Interfarma. - Propõe mudanças que podem desmantelar o atual sistema de regulação ética. 🏃 **Resumindo:** - O projeto altera a estrutura de regulação ética, removendo a exclusividade da CONEP. - A nota conjunta das entidades sugere oito vetos específicos para preservar direitos dos participantes. 🖼️ **O quadro geral:** Se aprovado, o PL 6007/2023 pode enfraquecer proteções éticas, afetando negativamente a condução de pesquisas clínicas no Brasil. 💭 **Nossa opinião:** A decisão de Lula será crucial para o futuro da ética em pesquisas no país. ## [Clique aqui para ler a íntegra da nota assinada por 40 entidades](https://www.viomundo.com.br/blogdasaude/40-entidades-recomendam-a-presidencia-da-republica-oito-vetos-ao-pl-no-6007-2023-veja-quais.html) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Sancionada Nova Lei Que Regula Pesquisas Clínicas com Seres Humanos](https://academiadepacientes.com.br/sancionada-nova-lei-que-regula-pesquisas-clinicas-com-seres-humanos/) **Published:** maio 29, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Após nove anos, uma nova lei regula pesquisas clínicas com humanos (Lei Nº 14.874, de 28 de maio de 2024) **Content:** 🚨 Após nove anos, uma nova lei regula pesquisas clínicas com humanos (Lei Nº 14.874, de 28 de maio de 2024)**.** - **Por que isso importa:** Esta lei fortalece a proteção dos participantes, garantindo dignidade, segurança e ética nas pesquisas, segundo seus defensores. 🧠 **O que está acontecendo:** - A lei foi sancionada com vetos a dois artigos, que afetavam a comercialização de medicamentos experimentais e a comunicação obrigatória ao Ministério Público sobre a participação de indígenas. 🔍 **Nas Entrelinhas:** ### Dois únicos vetos: - **Comercialização de Medicamentos Experimentais:** - O artigo que permitia a comercialização de medicamentos experimentais aos participantes das pesquisas após cinco anos do fim do estudo foi vetado. - **Justificativa:** Contrariava o interesse público ao interromper a oferta do medicamento no período pós-estudo, ferindo os direitos dos participantes e comprometendo a ética da pesquisa. - **Comunicação ao Ministério Público sobre Participação de Indígenas:** - O trecho que exigia a comunicação ao Ministério Público sobre a participação de indígenas nas pesquisas foi vetado. - **Justificativa:** Ferir o princípio da isonomia, tratando os indígenas de forma diferenciada dos demais participantes. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Associações Ajudam Pacientes com Doenças Raras Durante Enchentes no RS](https://academiadepacientes.com.br/associacoes-ajudam-pacientes-com-doencas-raras-durante-enchentes-no-rs/) **Published:** maio 31, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Associações ajudam pacientes com doenças raras no RS durante enchentes, garantindo acesso a medicamentos e suporte essencial, destacando a necessidade de melhor articulação governamental. **Content:** 💧 As associações estão auxiliando pacientes com doenças raras a enfrentar os desafios impostos pelas enchentes no Rio Grande do Sul. - **Por que isso importa:** A comunicação ineficaz entre órgãos públicos e pacientes compromete o acesso a medicamentos e equipamentos essenciais, agravando a saúde dos afetados. 🧠 **O que está acontecendo:** - Associações como Agapem-RS e Agadim estão conectando pacientes a médicos voluntários e doando itens de higiene. - Dificuldades incluem locomoção, acesso a medicamentos caros e específicos, e falta de comunicação com órgãos públicos. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - Falta de articulação estatal deixa pacientes sem informações críticas e medicamentos. - Infraestrutura danificada complica ainda mais o atendimento necessário. 🏃 **Resumindo:** - Associações preenchem lacunas deixadas pelo Estado, garantindo medicamentos e suporte essencial. - A Agadim planeja criar um centro de atendimento emergencial para futuras crises. 🖼️ **O quadro geral:** Associações estão se mobilizando para suprir necessidades emergenciais de pacientes com doenças raras, destacando a importância de políticas específicas e melhor articulação governamental em momentos de crise. 💭 **Nossa opinião:** A iniciativa das associações é vital, mas a necessidade de políticas públicas mais eficazes é evidente. > **O que a Coordenação de Doenças Raras do Ministério da Saúde está fazendo para ajudar as pessoas com doenças raras no RS?** ## [Clique aqui para saber mais](https://www.jornaldocomercio.com/geral/2024/05/1156526-pessoas-com-deficiencia-e-doencas-raras-enfrentam-dificuldades-durante-cheias-no-rs.html) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Casa de ferreiro...: Conitec (MS) não observa normas por ela mesmo criadas](https://academiadepacientes.com.br/casa-de-ferreiro-conitec-ms-nao-observa-normas-por-ela-mesmo-criadas/) **Published:** maio 31, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Este post aborda as consequências da falta de atualização dos limiares de custo-efetividade na avaliação de medicamentos, destacando os desafios e questionamentos no processo de incorporação de tecnologias no sistema de saúde. **Content:** A falta de atualização dos limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) na avaliação de medicamentos tem gerado controvérsias e questionamentos no processo de incorporação de novas tecnologias no sistema de saúde. A Associação Brasileira de Hematologia, Hemoterapia e Terapia Celular (ABHH) e a Associação Brasileira de Linfoma e Leucemia (ABRALE) levantaram preocupações sobre a não observância da atualização anual dos valores de referência, destacando como essa prática tem influenciado negativamente as decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Neste contexto, é essencial discutir os impactos dessa questão na análise econômica de medicamentos e na garantia de um acesso justo e eficiente a tratamentos inovadores para os pacientes. Para isso, a ABHH e a ABRALE estão solicitando uma audiência pública sobre a incorporação do medicamento Ibrutinibe para o tratamento de pacientes com leucemia linfocítica crônica. Confira mais detalhes sobre o pedido e entenda as questões levantadas pelas associações. ### Qual é o motivo do pedido de audiência pública em relação à incorporação do Ibrutinibe para LLC? O motivo do pedido de audiência pública em relação à incorporação do Ibrutinibe para LLC é a necessidade de esclarecimentos sobre a recomendação de não incorporação feita pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), apesar do reconhecimento dos benefícios clínicos da tecnologia e da demanda médica não atendida no SUS por seu plenário. As associações ABHH e ABRALE acreditam que a recomendação desfavorável foi baseada principalmente em critérios econômicos, especificamente no custo incremental supostamente acima do limiar de [disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/) estabelecido pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Eles consideram que a realização de uma audiência pública permitirá ao Secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde do Ministério da Saúde (SECTICS/MS) conhecer mais detalhes sobre a relevância da tecnologia em discussão, refletir, esclarecer e proceder aos ajustes necessários, além de possibilitar negociações com o fabricante para redução do preço. ### Quais são os possíveis vícios formais no processo de incorporação apontados pelas associações? Os possíveis vícios formais no processo de incorporação apontados pelas associações ABHH e ABRALE incluem a não observância pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) do comando de atualização monetária trazido no documento orientador do uso dos limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/). Isso coloca em xeque a credibilidade da recomendação de não-incorporação do medicamento Ibrutinibe. Além disso, as associações destacam que a avaliação econômica apresentada no dossiê de impacto orçamentário mostrou que o [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) foi devidamente observado após a correção do valor de referência utilizado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Portanto, a recomendação desfavorável baseada no entendimento de que o custo incremental estaria acima do limiar de [disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/) pode ser considerada inconsistente. ### Por que as associações questionam a atualização do valor de referência do limiar de custo-efetividade relacionado ao medicamento? As associações ABHH e ABRALE questionam a atualização do valor de referência do [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) relacionado ao medicamento Ibrutinibe porque a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não tem seguido o comando de atualização monetária conforme estabelecido no documento orientador do uso dos limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/). Esse não cumprimento da atualização anual dos valores de limiar conforme a variação do PIB *per capita* brasileiro tem gerado ruído e inviabilizado uma decisão justa e alinhada com os critérios previamente definidos pela própria [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). A falta de atualização dos limiares tem impactado diretamente nas análises econômicas, levando a conclusões que podem não refletir adequadamente a relação [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) do medicamento em questão. Portanto, as associações defendem a importância de seguir as diretrizes estabelecidas para garantir uma avaliação mais precisa e justa dos medicamentos ### Leia abaixo o ofício da ABHH e Abrale encaminhado a SECTICS **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Fonajus 2024: Ações para Diminuir Ações Judiciais na Saúde](https://academiadepacientes.com.br/fonajus-2024-acoes-para-diminuir-acoes-judiciais-na-saude/) **Published:** abril 3, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Fonajus lança medidas para reduzir ações na saúde, inclui notas técnicas do HCFMUSP e cria Fonajus itinerante. **Content:** O recente encontro do Fórum Nacional do Judiciário para a Saúde (Fonajus), ocorrido na terça-feira (26/3), marcou a primeira reunião do ano sob nova liderança e composição, refletindo um momento crítico para a judicialização da saúde no Brasil. Sob a coordenação da conselheira Daiane Nogueira de Lira e com uma composição atualizada por determinação do presidente do Conselho Nacional de Justiça (CNJ) e do Supremo Tribunal Federal (STF), Luís Roberto Barroso, o fórum aprovou iniciativas visando à redução da crescente judicialização na área da saúde. A conselheira Nogueira de Lira alertou para o expressivo aumento no número de ações judiciais relacionadas à saúde, destacando um crescimento contínuo nos últimos anos, com projeções alarmantes para 2024. Em resposta a esse cenário, o fórum adotou medidas significativas, como a disponibilização de 150 notas técnicas produzidas pelo Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (HCFMUSP), acessíveis agora via sistema e-Natjus, uma plataforma que serve de banco de dados para pareceres e notas técnicas do Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário dos tribunais brasileiros. Além disso, o fórum tomou a iniciativa de formar grupos de trabalho com o objetivo de aprimorar a plataforma e-Natjus e explorar a integração da saúde suplementar. Notavelmente, foi mencionado que das 570 mil ações distribuídas em 2023, uma parcela significativa envolve questões relativas aos planos de saúde, evidenciando um aumento de 30% em comparação ao ano anterior. Uma inovação interessante foi a proposta de criação de um “Fonajus itinerante”, uma medida que busca aproximar a política nacional das realidades locais, promovendo diálogo e entendimento entre as diversas esferas judiciais e de saúde pelo país. Este encontro também foi marcado pela inclusão de novos membros ao fórum e pela discussão de estratégias alinhadas ao Plano Nacional (2024-2029) dentro da Política Judiciária de Resolução Adequada das Demandas de Assistência à Saúde, reforçando o compromisso do Fonajus com a melhoria contínua do acesso à saúde por meio do judiciário. Tais movimentos do Fonajus refletem um esforço coletivo e estruturado para enfrentar a crescente judicialização da saúde no Brasil, buscando soluções que harmonizem o acesso à saúde com a sustentabilidade do sistema judiciário e de saúde pública. A ênfase na colaboração, na inovação e na adaptação à realidade local são passos fundamentais para superar os desafios presentes e futuros na intersecção da saúde e do direito. --- Fonte: [Fórum do Judiciário para a Saúde aprova medidas para redução da judicialização – CNJ ](https://www.cnj.jus.br/forum-do-judiciario-para-a-saude-aprova-medidas-para-reducao-da-judicializacao/) **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Fonajus Enfrenta Desafio de Judicialização na Saúde com Novas Estratégias](https://academiadepacientes.com.br/fonajus-enfrenta-desafio-de-judicializacao-na-saude-com-novas-estrategias/) **Published:** abril 3, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** 🔄 **Novas medidas do Fonajus buscam equilibrar acesso à saúde e demanda judicial.** - **Por que isso importa:** A crescente judicialização na saúde exige soluções inovadoras, mas também traz desafios importantes quanto à qualidade e competência técnica necessária. 🧠 **O que está acontecendo:** - Em 2023, houve um acréscimo de 21,3% nas ações judiciais de saúde, com projeções alarmantes para 2024, alcançando 685 mil casos. - A inclusão de 150 notas técnicas do HCFMUSP visa apoiar decisões judiciais, enquanto a criação do Fonajus itinerante pretende aproximar a política nacional das realidades locais. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A eficácia das medidas depende da competência técnica de quem elabora as notas técnicas, ressaltando a necessidade de expertise para garantir decisões judiciais bem-informadas. 🏃 **Resumindo:** - Iniciativas incluem melhorias na plataforma e-Natjus e integração da saúde suplementar, visando diminuir processos judiciais. 🖼️ **O quadro geral:** Enquanto as medidas adotadas pelo Fonajus representam um esforço positivo para reduzir a judicialização, a implementação efetiva requer profissionais altamente qualificados para garantir a qualidade das decisões baseadas em notas técnicas. 💭 **Nossa opinião** A iniciativa do Fonajus é um passo necessário, mas a sua eficácia dependerá crucialmente da qualidade e da precisão das informações fornecidas nas notas técnicas, uma tarefa nada trivial num contexto tão complexo quanto o da saúde. ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/fonajus-2024-acoes-para-diminuir-acoes-judiciais-na-saude/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Rio de Janeiro lidera com Estatuto para Pessoas com Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/rio-de-janeiro-lidera-com-estatuto-para-pessoas-com-doencas-raras/) **Published:** abril 11, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Rio de Janeiro aprova estatuto pioneiro para direitos de pessoas com doenças raras, promovendo inclusão e qualidade de vida. **Content:** 🌟 O Rio de Janeiro se torna o primeiro estado brasileiro a adotar um estatuto dedicado a pessoas com doenças crônicas complexas e raras, garantindo direitos e acessos melhorados. - **Por que isso importa:** Esta legislação marca um avanço significativo na luta pelos direitos e pelo reconhecimento das pessoas com doenças raras, promovendo inclusão e qualidade de vida. 🧠 **O que está acontecendo:** - A Lei 10.315/24, sancionada pelo governador do Rio de Janeiro, estabelece o Estatuto da Pessoa com Doença Crônica Complexa e Rara. - **Inovações incluem:** apoio psicossocial, atendimento médico prioritário e gratuidade no transporte intermunicipal. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - Outras leis complementares foram sancionadas, estendendo prioridades em processos administrativos, atendimentos públicos e acesso a saúde. - **Inclusão social** é fortalecida por medidas como adaptações para pessoas com transtorno do espectro autista (TEA) em pontos turísticos e serviços de hotelaria. 🏃 **Resumindo:** - A iniciativa é celebrada por associações e indivíduos impactados, representando um marco na visibilidade e direitos das pessoas com doenças raras. 🖼️ **O quadro geral:** Este estatuto não apenas consolida direitos essenciais para pessoas com doenças raras, mas também destaca a necessidade de uma sociedade mais inclusiva e consciente das individualidades. 💭 **Nossa opinião** A criação deste estatuto é um passo exemplar na garantia de uma vida mais digna e justa para as pessoas com doenças raras no Brasil. ## [Clique aqui para saber mais](https://agenciabrasil.ebc.com.br/saude/noticia/2024-04/rio-e-o-primeiro-no-pais-com-lei-que-beneficia-quem-tem-doencas-raras) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [FDA e a Controvérsia das Aprovações Aceleradas de Oncológicos](https://academiadepacientes.com.br/fda-e-a-controversia-das-aprovacoes-aceleradas-de-oncologicos/) **Published:** abril 12, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Um novo estudo revelou que menos da metade dos medicamentos oncológicos aprovados sob o regime de aprovação acelerada da [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)) dos EUA, entre 2013 e 2017, mostraram melhoria na sobrevivência global ou qualidade de vida, apesar de estarem no mercado americano há mais de cinco anos. Esta informação foi divulgada durante a apresentação dos resultados no encontro anual da American Association for Cancer Research de 2024. Sob este programa, os medicamentos são aprovados com base em [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) que supostamente indicam eficácia, como a sobrevida sem progressão, a resposta do tumor e a duração da resposta. Estes são geralmente baseados em estudos de imagem que mostram a parada no crescimento ou a redução do tumor. Após as aprovações aceleradas, espera-se que as empresas demonstrem o benefício clínico real em ensaios confirmatórios. O estudo, também publicado no JAMA, destacou que, em alguns cânceres, esses desfechos são eficazes, mas em outros, não. Edward Cliff, MBBS, que conduziu o estudo enquanto treinava em hematologia no Brigham and Women’s Hospital em Boston, e agora é fellow de hematologia no Peter MacCallum Cancer Centre em Melbourne, comentou sobre a desconexão entre os [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) e os benefícios clínicos reais. Dos 46 medicamentos oncológicos com aprovação acelerada analisados, apenas 20 (43%) receberam aprovação total após demonstrar benefícios de sobrevivência ou qualidade de vida. No entanto, nove foram convertidos para aprovações totais com base em [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/). O estudo ressaltou que essa dependência de [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) leva ao uso de drogas, cobertura por seguros e inclusão em diretrizes sem uma evidência sólida de benefício clínico real. Apesar disso, Cliff e outros especialistas não defendem a eliminação do processo de aprovação acelerada, mas sim sua melhoria para manter a rapidez enquanto se garante certeza sobre os benefícios clínicos através de ensaios confirmatórios robustos e oportunos. Além disso, a Lei de Reforma Abrangente da [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/), aprovada pelo Congresso dos EUA em dezembro de 2022, introduziu mudanças significativas, exigindo que os ensaios de confirmação estejam em andamento como condição para a aprovação acelerada e agilizando o processo de retirada de medicamentos que não demonstram benefício. A relevância da aprovação acelerada foi reafirmada por Shivaani Kummar, MD, uma oncologista médica da Oregon Health & Science University, que destacou a importância de cumprir os compromissos de aprovação acelerada, mesmo reconhecendo que os ensaios confirmatórios não estão ocorrendo no ritmo necessário. Este estudo destaca a complexidade e os desafios enfrentados no caminho para trazer novos tratamentos oncológicos ao mercado, confrontando a necessidade de acesso rápido com a certeza de benefícios clínicos reais e significativos para os pacientes. ### O que são desfechos substitutos [Desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) ou marcadores substitutos (surrogate markers” em inglês) são indicadores usados em pesquisas clínicas para medir o efeito de um tratamento quando os resultados finais, como a melhoria da sobrevida ou a cura de uma doença, levam muito tempo para serem observados. Em vez de esperar por esses resultados finais, os pesquisadores usam esses marcadores como uma forma de prever os efeitos de um tratamento de maneira mais rápida. Vamos pensar em um exemplo simples: imagine que você quer saber se um novo tipo de fertilizante faz as plantas crescerem mais rápido. Em vez de esperar meses para ver o tamanho final das plantas, você mede a altura delas a cada semana. A altura das plantas, neste caso, serve como um marcador substituto para o crescimento final. Na medicina, os [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) funcionam de maneira similar. Por exemplo, em tratamentos para o câncer, em vez de esperar para ver se o tratamento aumenta a sobrevida dos pacientes, os médicos podem usar a redução do tamanho do tumor como um marcador. Se o tumor está diminuindo, isso pode indicar que o tratamento está sendo eficaz, embora isso nem sempre garanta que o paciente viverá mais ou terá melhor qualidade de vida. Os [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) são especialmente úteis em estudos clínicos para acelerar o desenvolvimento de novos medicamentos, permitindo que tratamentos promissores sejam disponibilizados mais rapidamente para os pacientes. No entanto, é crucial que esses marcadores sejam validados cuidadosamente para garantir que eles realmente correspondem aos benefícios reais para a saúde dos pacientes. --- Fonte: [Less Than 50% of Accelerated Approvals Show Clinical Benefit / Medscape](https://www.medscape.com/viewarticle/less-than-50-accelerated-approvals-show-clinical-benefit-2024a10006nm?form=fpf) **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Aprovação Acelerada de Oncológicos: Eficácia Real em Dúvida](https://academiadepacientes.com.br/aprovacao-acelerada-de-oncologicos-eficacia-real-em-duvida/) **Published:** abril 12, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Descubra os desafios da aprovação acelerada de drogas oncológicas e a necessidade de confirmar benefícios reais em sobrevida e qualidade de vida. **Content:** 🔬 Menos da metade dos oncológicos aprovados sob a modalidade de aprovação acelerada da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) entre 2013 e 2017 mostraram melhora na sobrevida ou qualidade de vida. - **Por que isso importa:** Este fato ressalta preocupações sobre a eficácia real desses tratamentos a longo prazo, afetando pacientes e políticas de saúde, além de colocar em xeque a pressão de lobbistas por aprovação acelerada a qualquer custo. 🧠 **O que está acontecendo:** - A aprovação acelerada é baseada em [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) como resposta tumoral e sobrevida livre de progressão. Critérios semelhantes são adotados para aprovar medicamentos órfãos, o que pode ser um problema. - Dos 46 medicamentos aprovados, 20 receberam aprovação completa após demonstrarem benefícios, mas nove ainda se baseiam em [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/). 🔍 **Nas Entrelinhas:** - Alguns medicamentos tiveram a aprovação convertida para completa com base apenas em [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/), sem evidência direta de benefício em sobrevida ou qualidade de vida. 🏃 **Resumindo:** - O estudo aponta a necessidade de ensaios confirmatórios robustos e oportunos para verificar os benefícios clínicos reais dos medicamentos. 🖼️ **O quadro geral:** - A legislação recente dos EUA busca melhorar este processo exigindo que os ensaios de confirmação estejam em andamento como condição para aprovação acelerada. Ainda há muito trabalho pela frente para garantir que essas mudanças sejam efetivas. 💭 **Nossa opinião** - A via acelerada é vital para trazer rapidamente tratamentos promissores aos pacientes, mas é crucial que seu impacto real seja rigorosamente avaliado. ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/fda-e-a-controversia-das-aprovacoes-aceleradas-de-oncologicos/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Falta de servidores na Anvisa trava bilhões em investimentos farmacêuticos](https://academiadepacientes.com.br/falta-de-servidores-na-anvisa-trava-bilhoes-em-investimentos-farmaceuticos/) **Published:** abril 19, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Anvisa enfrenta atrasos na liberação de medicamentos devido à falta de servidores, impactando R$ 17 bilhões em investimentos. **Content:** 🚧 A Anvisa enfrenta atrasos significativos na autorização de novos medicamentos devido à escassez de servidores, impactando R$ 17 bilhões em investimentos. - **Por que isso importa:** A demora na aprovação de medicamentos afeta diretamente a disponibilidade de novas terapias para pacientes e impede o crescimento econômico no setor farmacêutico. 🧠 **O que está acontecendo:** - A agência tem apenas 187 servidores distribuídos em cinco divisões, gerando um grande acúmulo de processos. - Atualmente, existem 555 processos para medicamentos sintéticos e 46 para biológicos em análise. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - Comparativamente, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) dos EUA possui mais de 5.600 funcionários para avaliar medicamentos, mostrando uma grande discrepância de recursos entre os dois países. 🏃 **Resumindo:** - O governo brasileiro liberou concurso para 50 vagas na Anvisa após dez anos, mas o processo ainda não foi concluído. O número de vagas é ridículo diante da demanda. 🖼️ **O quadro geral:** - A legislação brasileira estipula prazos específicos para a aprovação de medicamentos, que não estão sendo cumpridos devido à falta de pessoal. Isso sublinha a necessidade de acelerar o processo de contratação e melhorar a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) da Anvisa. O problema da falta de pessoal especializado não é novidade. Remonta a 2014 quando Dirceu Barbano, o último diretor com especialização na área de saúde deixou o cargo. Agora, ele retorna na condição de diretor da Anvisa. Jarbas Barbosa, em sua gestão como diretor, conseguiu reduzir o backlog de pedidos acumulados de registro de medicamentos na Anvisa. Pelo visto, o problema voltou. 💭 **Nossa opinião** - A agilização dos processos na Anvisa é fundamental para garantir que novos tratamentos cheguem aos pacientes mais rapidamente e para fomentar a inovação na indústria farmacêutica nacional. ## [Clique aqui para saber mais](https://www1.folha.uol.com.br/colunas/painelsa/2024/04/sem-tecnicos-anvisa-paralisa-investimento-de-farmaceuticas.shtml?pwgt=lcu1ee4yq3k5s9f2r6bptqxjbss4s11rlmp3endc8x26jv2a&utm_source=whatsapp&utm_medium=social&utm_campaign=compwagift) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Zolgensma: Que fim levou o medicamento mais caro do mundo?](https://academiadepacientes.com.br/zolgensma-que-fim-levou-o-medicamento-mais-caro-do-mundo/) **Published:** abril 25, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** 🌍 O Zolgensma®, tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME), enfrenta uma queda nas vendas e desafios para conquistar novos mercados. - **Por que isso importa:** A dificuldade em manter o crescimento das vendas coloca pressão sobre a Novartis, apesar do alto preço inicial do tratamento. 🧠 **O que está acontecendo:** - O medicamento, lançado em 2019, não foi mencionado no relatório anual de 2023 da Novartis. - As vendas globais caíram, com uma redução significativa no maior mercado, os EUA. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A Novartis enfrenta desafios para expandir em mercados menos ricos devido às dúvidas sobre a eficácia do tratamento em relação ao seu custo. - A empresa adotou estratégias como descontos e acordos baseados em resultados para tentar aumentar o acesso ao tratamento. 🏃 **Resumindo:** - A AME é uma condição rara e grave, e o Zolgensma foi visto como uma terapia inovadora que poderia salvar vidas ao substituir um gene defeituoso. 🖼️ **O quadro geral:** A pressão sobre a Novartis aumenta à medida que outras terapias para AME chegam ao mercado, oferecendo tratamentos alternativos a custos potencialmente mais baixos e com administração mais fácil. 💭 **Nossa opinião** A sustentabilidade do alto preço dos medicamentos de terapia genética é um desafio contínuo no campo da medicina rara. ## [Gostou? Então clique aqui para saber mais!](https://academiadepacientes.com.br/zolgensma-o-que-aconteceu-com-o-remedio-mais-caro-do-mundo/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Zolgensma: O que aconteceu com o remédio mais caro do mundo?](https://academiadepacientes.com.br/zolgensma-o-que-aconteceu-com-o-remedio-mais-caro-do-mundo/) **Published:** abril 25, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Descubra como o Zolgensma, um tratamento revolucionário para atrofia muscular espinhal, enfrenta desafios em vendas e aceitação de mercado devido ao seu alto custo e eficácia questionável em mercados mais pobres. **Content:** Por Jessica Davis Plüss Quando em janeiro passado o CEO da Novartis, Vas Narasimhan, apresentou os resultados anuais da empresa no ano de 2023, o Zolgensma nem sequer foi mencionado. Lançado com grande destaque em 2019, o medicamento é a primeira terapia gênica focada em tratar a atrofia muscular espinhal (AME) – um distúrbio neuromuscular raro e a principal causa genética de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil em todo o mundo. A fórmula única foi originalmente apresentada como uma possível cura para a AME e um dos seis principais fatores de crescimento da gigante farmacêutica suíça com potencial de vendas multibilionárias. Na época, a estimativa de consenso entre os analistas era de que as vendas poderiam chegar a US$ 1,9 bilhão por ano, embora a [previsão](https://www.fiercepharma.com/marketing/relief-for-biogen-and-roche-novartis-plan-for-zolgensma-older-patients-hits-setback-fda) de um banco de investimento fosse de até US$ 2,8 bilhões. Em 2021, as vendas aumentaram 46%, chegando a US$ 1,35 bilhão, depois que a Agência Europeia de Medicamentos concedeu (EMA) autorização condicional para o tratamento em 2020. > ***O Zolgensma, único tratamento para bebês que nascem com uma doença genética rara e muitas vezes fatal, foi lançado no mercado há cinco anos pelo preço de US$ 2,1 milhões. Mas a queda nas vendas e a dificuldade de conquistar novos mercados está aumentando a pressão sobre a suíça Novartis, fabricante do medicamento.*** Mas o Zolgensma®, o nome comercial do medicamento onasemnogene abeparvovec, não conseguiu manter o ritmo de crescimento. Em 2022, as vendas globais aumentaram apenas 1% em dólares e, em 2023, caíram 11%, para US$ 1,21 bilhão. Nos Estados Unidos, o maior mercado individual, as vendas caíram 14% no ano passado, chegando em US$ 372 milhões, em um segundo ano de queda consecutiva. A retração nas vendas não surpreende Matthias Bünte, sócio-gerente da consultoria Roland Berger, sediada em Zurique e especializada em mercado e estratégias de crescimento para empresas farmacêuticas. “Após a fase inicial de crescimento nos principais mercados, as vendas são limitadas pela taxa de natalidade de pacientes com AME elegíveis”, disse Bünte. “Isso é esperado no caso de um tratamento único. Não é como um tratamento crônico, que proporciona um fluxo de receita contínuo que cresce a cada novo paciente.” A queda nas vendas do Zolgensma e seu destaque cada vez menor na lista de lucros da Novartis está muito longe da perspectiva otimista que a empresa estimou quando comprou em 2018 a desenvolvedora do medicamento, a start-up AveXis, listada na Nasdaq, por US$ 8,7 bilhões. Na época, o plano era que a compra impulsionasse os negócios da Novartis com terapia genética. Uma das principais razões para a queda nas vendas é que “os mercados estabelecidos \[como os EUA\] estão tratando principalmente pacientes incidentes em vez de pacientes prevalentes”, disse um porta-voz da Novartis à SWI em um comunicado. Em outras palavras, a empresa já alcançou os pacientes com AME elegíveis e, no futuro, só poderá contar com os pacientes recém-diagnosticados para sustentar o crescimento das vendas do medicamento nesses mercados. Para a Novartis, tem sido um desafio penetrar em mercados fora dos países relativamente ricos como EUA e as nações europeias, pois os governos com orçamentos apertados para a saúde questionam se o medicamento é eficaz o suficiente para justificar seu preço. A Agência de Alimentos e Medicamentos dos EUA ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)), amplamente considerada o padrão ouro global para aprovações de medicamentos, foi a primeira a dar sinal verde ao Zolgensma em 2019, quando o preço fixado pela Novartis era de impressionantes US$ 2,1 milhões, tornando-o, na época, o tratamento único [mais caro](https://www.swissinfo.ch/eng/business/explainer_how-can-a-drug-cost-2-1-million/44996728) de todos os tempos. Embora o Zolgensma tenha sido aprovado em 51 países até janeiro de 2024 e tenha tratado mais de 3.700 pacientes, apenas 35 países oferecem [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) comercial. Isso faz com que muitos portadores de AME não tenham condições de comprar um medicamento que pode salvar vidas ou tenham que recorrer ao crowdfunding para arrecadar o dinheiro. ## Justificando o preço A AME afeta cerca de 1 em cada 10 mil bebês em todo o mundo, o que corresponde a cerca de 300 bebês por ano nos EUA. É causada por uma mutação no gene SMN1, que impede que as células produzam uma quantidade suficiente da proteína SMN, que envia sinais vitais aos músculos. A deficiência prejudica os neurônios motores, causando o enfraquecimento dos músculos. Sem tratamento, os bebês com a forma mais grave da AME talvez nunca consigam levantar a cabeça ou as pernas e tenham dificuldade para engolir e respirar. A maioria morre aos dois anos de idade, geralmente devido a problemas respiratórios. Os sintomas da AME também podem se desenvolver em adultos, mas são menos graves. ## O que é a AME? Os medicamentos para tratar doenças raras como a AME podem levar anos e bilhões de dólares para serem desenvolvidos. As empresas os vendem por um preço alto para recuperar o investimento e compensar os baixos volumes. A Novartis justificou o preço do Zolgensma argumentando que se tratava de uma infusão única que tinha como alvo a raiz genética da doença. Ao substituir um gene defeituoso por um funcional, o medicamento não apenas salvaria vidas, mas pouparia as famílias e os sistemas de saúde pública de anos de tratamentos caros. Antes da terapia gênica chegar ao mercado, o único outro tratamento disponível para a AME era a nusinersena, lançado como Spinraza® pela empresa norte-americana Biogen em 2016. A alternativa custava de US$ 300 mil a US$ 500 mil por ano durante toda a vida do paciente. Se tomado por uma década, o medicamento, que é administrado como uma injeção medular três vezes por ano, ultrapassaria o preço de tabela de US$ 2,1 milhões do Zolgensma. A Novartis não explicou exatamente como calculou o preço do Zolgensma e [avaliações independentes](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7919869/) indicam estimativas muito diferentes de quanto ele deveria custar – de US$ 710 mil a mais de US$ 2,1 milhões – aumentando a controvérsia sobre a justificativa da empresa para cobrar um preço tão alto. O fato de tão poucos pacientes terem recebido o medicamento quando o preço foi fixado também levantou dúvidas sobre seu valor real. Como muitos tratamentos para doenças raras que ameaçam a vida, o Zolgensma recebeu sinal verde nos EUA, na Europa e no Japão em um [cronograma de aprovação acelerada](https://www.novartis.com/news/media-releases/avexis-receives-fda-approval-zolgensma-first-and-only-gene-therapy-pediatric-patients-spinal-muscular-atrophy-sma), que proporciona aos pacientes acesso mais rápido a um medicamento que pode salvar vidas. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) baseou sua decisão em uma fase inicial de um estudo de estágio final em andamento que envolveu menos de 40 pacientes no total. A maioria dos bebês que tomaram Zolgensma sobreviveu, conseguiu respirar por conta própria e atingiu marcos importantes, como conseguir sentar-se sem apoio, dois anos depois de tomar o medicamento. No entanto, o progresso variou significativamente e algumas crianças apresentaram efeitos colaterais graves, inclusive problemas hepáticos. O curto período de tempo também significou que não havia dados sobre a duração dos benefícios do medicamento. Também houve poucos participantes de fora dos EUA nos testes. Os Estados Unidos e alguns países ricos limitaram o Zolgensma aos pacientes mais jovens (com menos de dois anos de idade) com a forma mais grave de AME e nos quais há evidências mais fortes de sua segurança e eficácia. A Agência Europeia de Medicamentos autorizou o uso do medicamento em pacientes com peso de até 21 quilos, o que poderia incluir crianças de até cinco anos de idade, mas muitos países do bloco só reembolsam o tratamento para pacientes com menos de seis meses. ## O obstáculo do preço alto Com um potencial de crescimento limitado nos mercados estabelecidos, a expansão geográfica do Zolgensma se tornou crucial para a Novartis. Mas, dadas as demandas de saúde concorrentes e os orçamentos limitados, muitos países de renda média esperam mais evidências de que o medicamento justifica o preço pedido. “Com as doenças raras, temos o desafio de precisar de acesso rápido, mas, ao mesmo tempo, temos medicamentos com preços extremamente altos e muitas incertezas. Às vezes, não se sabe realmente quais são os benefícios clínicos reais”, disse à SWI Vera Pepe, pesquisadora de saúde pública e coautora de um artigo sobre o acesso ao Zolgensma no Brasil. “Mas isso impõe à sociedade o ônus de financiar medicamentos extremamente caros, com evidências limitadas de benefícios clínicos e grandes incertezas, com um enorme custo, especialmente em sistemas de saúde universais como o nosso.” O governo brasileiro e a Novartis passaram mais de dois anos negociando o preço e os termos e finalmente chegaram a um acordo no final de 2022. A empresa concordou em fornecer o tratamento para no máximo 250 bebês a US$ 1,1 milhão por infusão e se comprometeu a realizar estudos sobre os efeitos de longo prazo do tratamento no Brasil. Mas outros países, como a Turquia, seguem rejeitando o medicamento, argumentando que não há evidências suficientes sobre sua segurança e eficácia. “As empresas não podem mais simplesmente chegar ao mercado com um medicamento de dois milhões de dólares e esperar que os governos paguem por ele”, disse Girisha Fernando, CEO da Lyfegen, fornecedora global de soluções de gerenciamento de preços e descontos de medicamentos. “Eles precisam oferecer mais do que isso”. A Novartis disse que quer encontrar maneiras de tornar o Zolgensma acessível em países de renda média e está oferecendo descontos, planos de pagamento parcelado e acordos de compartilhamento de risco para provedores de seguros e autoridades nacionais de saúde, em que o pagamento depende de resultados pré-acordados. No ano passado, a empresa assinou um acordo desse tipo com uma agência de saúde da Argentina para fornecer o Zolgensma por US$ 1,3 milhão. O pagamento só será feito se “os resultados observados nos pacientes corresponderem ao que é esperado de acordo com a evidência científica disponível”, de acordo com uma cópia do contrato na [biblioteca de acordos](https://www.lyfegen.com/pharma/library) da [Lyfegen](https://www.lyfegen.com/pharma/library). Para as famílias de crianças que sofrem de AME, esperar pelo acesso ao medicamento é angustiante. Quanto mais tempo as crianças passam sem acesso ao tratamento, mais sua condição se deteriora e não pode ser revertida com o Zolgensma. “É muito estressante para a comunidade de pais porque vidas são perdidas”, disse Vanina Sanchez, presidente da associação FAME Argentina, cujo filho tem AME. “Quando se trata de bebês com o tipo 1, a forma mais grave da doença, eles realmente não têm tempo para esperar”, disse ela. ## Dilema dos dados A Novartis tem sido ajudada, até certo ponto, pelos resultados de mais ensaios clínicos e pelos chamados [dados do mundo real](https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-presents-new-data-safety-and-efficacy-zolgensma-including-maintained-and-improved-motor-milestones-older-and-heavier-children-sma) de prestadores de serviços de saúde em todo o mundo, que mostram resultados positivos para muitos pacientes que recebem o tratamento. Em março de 2023, os [estudos da própria Novartis](https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-shares-zolgensma-long-term-data-demonstrating-sustained-durability-75-years-post-dosing-100-achievement-all-assessed-milestones-children-treated-prior-sma-symptom-onset) mostraram que os pacientes que tomaram Zolgensma quando bebês mantiveram os principais desenvolvimentos motores, como sentar-se, e conseguiram respirar sem assistência sete anos depois de tomar o medicamento. Crianças mais velhas com formas menos graves da doença que receberam uma versão mais recente do medicamento em uma dose mais alta também melhoraram. Entretanto, alguns pacientes pararam de progredir e 24 das 81 crianças nos estudos foram posteriormente tratadas com outros medicamentos para AME. Outros estudos, inclusive um na Suíça envolvendo nove pacientes, ressaltam a enorme variedade de resultados possíveis. O crescente número de resultados de estudos e tratamentos mostra que a propaganda inicial sobre o Zolgensma como uma cura única para os portadores de AME não se confirmou na realidade. “Os pais esperam que seus filhos sejam curados porque foi assim que a terapia gênica foi anunciada no início. Isso criou expectativas erradas para uma doença que é altamente complexa e ainda não é totalmente compreendida”, disse à SWI Nicole Gusset, que lidera os grupos de defesa dos pacientes SMA Europe e SMA Switzerland e tem uma filha com SMA. “Cura é uma palavra forte e deve ser usada com parcimônia. A estabilização da progressão de uma doença ou a ausência de sintomas visíveis são sucessos enormes, mas não significam automaticamente que uma doença está curada.” A Novartis também enfrenta mais pressão com a chegada ao mercado de outros medicamentos que tratam a AME. Em 2020, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) dos EUA aprovou o ridisplam, vendido como Evrysdi,® da rival suíça Roche, para crianças mais velhas e adultos com AME. A aprovação foi recentemente ampliada para abranger bebês com menos de dois meses de idade, o que o torna um concorrente mais direto do Zolgensma. O Evrysdi vem em forma de pílula e xarope, o que facilita o uso, e custa de US$ 100 mil a US$ 350.mil por ano, dependendo do peso do paciente. O Evrysdi foi aprovado em mais de 100 países e usado para tratar mais de 11 mil portadores de AME em todo o mundo. “Todos os tratamentos têm a capacidade de estabilizar a progressão da doença”, disse Gusset. “O que não sabemos nesta fase é qual tratamento está funcionando melhor em qual população ou em quais indivíduos.” Especialistas do Swiss Rare Disease Registry (Registro Suíço de Doenças Raras), criado pela Universidade de Berna, concordaram, escrevendo à SWI por e-mail que, globalmente, não há evidências suficientes para determinar qual das três terapias (Spinraza, Zolgensma e Evrysdi) é melhor. ## O preço certo Outros desenvolvedores de terapias genéticas, que estão investindo bilhões em novos medicamentos, estão observando atentamente como a gigante farmacêutica suíça enfrenta esses ventos contrários. Há mais de 1.500 ensaios clínicos [em andamento ](https://www.cellandgene.com/doc/s-market-outlook-for-cell-and-gene-therapies-0001)para terapias celulares e genéticas registradas junto às autoridades dos EUA e, no ano passado, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou cinco, incluindo dois para a doença falciforme que tinham preços de tabela mais altos do que o Zolgensma – US$ 2,2 milhões e US$ 3,1 milhões. Em março, a Orchard Therapeutics estabeleceu um novo recorde de preço, cobrando US$ 4,25 milhões nos EUA pelo Lenmeldy® (também chamado de Libmeldy®), um tratamento genético para a leucodistrofia metacromática – uma doença genética ultra-rara que ataca o sistema nervoso central de crianças pequenas. A doença afeta cerca de 40 bebês recém-nascidos por ano nos EUA. “Há uma pressão sobre os governos para que disponibilizem novos medicamentos aos pacientes”, disse Kerstin Noëlle Vokinger, especialista em preços de medicamentos e professora das faculdades de direito e medicina da Universidade de Zurique. “Isso é compreensível porque os pacientes com doenças raras ou mortais precisam de tratamentos. Mas o problema é: como negociar o preço de um medicamento quando não se conhece seu valor terapêutico real?” As terapias genéticas já estão desaparecendo como resultado das disputas de preços. Pelo menos sete das 25 terapias celulares e gênicas aprovadas foram [retiradas do mercado pelos fabricantes de medicamentos](https://www.politico.eu/article/europe-afford-next-generation-medicine/) na Europa. A mais proeminente foi o Zynteglo®, um tratamento para a doença sanguínea talassemia-beta. A Bluebird Bio, que fabricava a droga, sediada nos EUA, encerrou suas operações na União Européia após várias disputas sobre o preço do medicamento. “Uma grande preocupação é que os medicamentos estão sendo retirados do mercado porque são muito caros ou não estão sendo vendidos”, disse Kelly Ormond, conselheira genética e pesquisadora do Health Ethics and Policy Lab do instituto federal de tecnologia ETH Zurich. “Se quisermos tirar proveito da promessa da medicina de precisão, como as terapias gênicas, temos que resolver como pagar por elas.” Edição: Nerys Avery/fh (Adaptação: Clarissa Levy) --- Fonte: [O que aconteceu com o medicamento mais caro do mundo?](https://www.swissinfo.ch/por/multinacionais-suicas/o-que-aconteceu-com-o-medicamento-mais-caro-do-mundo/75539296) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Revelados os Planos da Subcomissão para Doenças Raras em 2024](https://academiadepacientes.com.br/revelados-os-planos-da-subcomissao-para-doencas-raras-em-2024/) **Published:** abril 30, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Reunião remota da Subcomissão de Doenças Raras ocorre terça (30), focando em políticas públicas e legislação para melhorar a vida de milhões. **Content:** ### O que há de novo: A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras tem agendada uma reunião remota para esta terça-feira (30), às 10h, onde votará seu plano de trabalho para 2024. O colegiado, formado por cinco titulares e cinco suplentes, é presidido pela senadora Mara Gabrilli (PSD-SP) e tem a senadora Damares Alves (Republicanos-DF) na vice-presidência. A subcomissão funciona no âmbito da Comissão de Assuntos Sociais (CAS) ### Por que isso importa: Essa votação é um passo essencial para definir as ações que buscarão melhorar a vida dos milhões de brasileiros com doenças raras, através da atualização de políticas e leis. ### O quadro geral: - 📅 **Agenda imediata**: A reunião desta terça-feira dará início ao ciclo de audiências mensais, com a primeira já em maio, focando em questões de credenciamento e financiamento no tratamento de doenças raras. - 🏥 **Objetivos específicos**: O plano inclui melhorar o acesso ao tratamento no SUS e saúde privada, além de avançar em terapias celulares e atualizar protocolos clínicos. - 📝 **Impacto legislativo**: A subcomissão planeja debater e propor novas leis, com especial atenção às necessidades de inclusão social e saúde de pessoas afetadas por doenças raras. Está prevista a realização de pelo menos cinco audiências públicas na subcomissão em 2024: - Credenciamento, financiamento, funcionamento e avaliação dos centros e serviços de referência em doenças raras no país (maio); - Normatização do acesso das pessoas com doenças raras a medicamentos, dispositivos médicos e tecnologias no âmbito do SUS (junho); - Avanços e acesso às terapias celulares avançadas (agosto); - Observância e adequação dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas vigentes para as doenças raras, bem como a necessidade de sua atualização e expansão para enfermidades ainda não contempladas (setembro); e - Debate sobre proposições legislativas no Congresso Nacional prioritárias para as pessoas com doenças raras (outubro). **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Os destaques da audiência pública alusiva ao Dia Mundial das Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/os-destaques-da-audiencia-publica-alusiva-ao-dia-mundial-das-doencas-raras/) **Published:** março 1, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Na recente audiência pública sobre políticas públicas e assistência à saúde, o Coordenador Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, Natan Monsores de Sá, compartilhou informações sobre as iniciativas do ministério voltadas para o suporte e tratamento de pessoas com doenças raras no Brasil. Durante sua apresentação, Natan destacou a importância de melhorar o acesso ao diagnóstico, tratamento e suporte para esses pacientes, ressaltando os esforços do ministério para expandir a rede de serviços de referência. O coordenador informou que há uma expectativa de habilitação de mais oito serviços, alcançando um total de 39 serviços de referência para doenças raras. Este esforço visa preencher as lacunas assistenciais, especialmente em regiões onde a oferta de serviços especializados é limitada, como no centro-oeste e norte do país. Uma das principais iniciativas mencionadas foi a implementação de um projeto piloto no Instituto Fernandes Figueira (IFF-Fiocruz) para a realização de sequenciamento de nova geração (NGS) como exame de rotina dentro do Sistema Único de Saúde (SUS). Este passo, segundo ele, representaria um avanço importante na oferta de diagnóstico genético no Brasil, marcando o início da incorporação de tecnologias genéticas avançadas no sistema público de saúde. Natan também abordou a questão da precificação de exames na tabela do SUS, revelando que o ministério está desenvolvendo um estudo para avaliar os custos e apoiar a definição de valores justos para esses exames. Esta ação é crucial para assegurar a acessibilidade e sustentabilidade dos serviços de diagnóstico genético. Além disso, o coordenador ressaltou o trabalho em andamento para revisar e expandir os protocolos de triagem neonatal, com o objetivo de melhorar a cobertura e eficácia da identificação precoce de doenças raras. Esta iniciativa faz parte de um esforço maior para garantir o início precoce do tratamento e suporte, melhorando o prognóstico para muitos pacientes. Durante sua fala, Natan enfatizou a importância da participação ativa e do diálogo entre o ministério, especialistas, organizações de pacientes e outros interessados na formulação de políticas e práticas de cuidado com pessoas com doenças raras. As ações e projetos em desenvolvimento refletem o compromisso do Ministério da Saúde com a melhoria contínua da assistência a esses pacientes, visando superar os desafios existentes e promover uma melhor qualidade de vida para os afetados por doenças raras no Brasil. **Ida Vanessa Doderlein Schwarcz – Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM)** Ida Schwarcz compartilhou insights valiosos sobre os avanços e desafios no tratamento e diagnóstico de doenças raras no Brasil. Sua participação, realizada via videoconferência, destacou a importância do acesso ampliado à genética médica e à infraestrutura de diagnóstico, além da necessidade de uma base de dados unificada que integre informações do SUS e do setor privado para melhor planejamento e implementação de políticas públicas na área. Schwarcz apontou para a [Política Nacional de Atenção Integral as Pessoas com Doenças Raras](https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sgtes/educomunicacao-em-doencas-raras/pnaipdr), instituída em 2014, como um marco significativo, trazendo avanços como a criação de serviços de referência e a inclusão de procedimentos de diagnóstico genético no SUS. No entanto, ressaltou que, apesar desses progressos, desafios persistentes como a distribuição desigual de serviços de referência e especialistas em genética pelo país ainda limitam o acesso ao diagnóstico e tratamento adequado para pacientes fora dos principais centros urbanos do Sul e Sudeste. A presidente da Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica também enfatizou a discrepância entre o número de consultas de aconselhamento genético realizadas e a necessidade real, indicando a urgência de aumentar o corpo de especialistas no país. Além disso, destacou a importância de superar barreiras na realização de exames genéticos avançados, que, apesar de previstos na portaria, não estão acessíveis em todos os serviços de referência. A questão dos medicamentos para doenças raras foi outro ponto abordado, incluindo a complexidade da sua aprovação e o desafio da judicialização no acesso a tratamentos não reembolsados pelo SUS. Dra. Schwarcz apelou por uma análise mais cuidadosa e adaptada dos processos de avaliação de medicamentos para doenças raras, visando a inclusão de mais tratamentos no sistema público. Finalmente, a Dra. Ida Schwarcz concluiu sua exposição destacando a necessidade de gerar mais dados sobre a jornada diagnóstica dos pacientes com doenças raras no Brasil, apontando para a demora no acesso a serviços de referência e o potencial da telemedicina para melhorar o atendimento nessa área. A cooperação e a inovação foram citadas como elementos essenciais para avançar na luta contra as doenças raras no país. **João Batista Silva Jr. – Associação Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa)** João Batista Silva Jr, representante da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), compartilhou insights importantes sobre os avanços regulatórios e desafios enfrentados pela agência no contexto de doenças raras. Ele expressou satisfação pessoal e profissional por participar da discussão, evidenciando o compromisso da Anvisa com a melhoria contínua de suas práticas regulatórias para atender às necessidades dos pacientes com doenças raras. João destacou a ampliação das metodologias de avaliação e registro de medicamentos e produtos, impulsionada pela necessidade de atender de forma eficaz a essa população de pacientes. A Anvisa, segundo ele, tem buscado adaptar seus modelos regulatórios, tradicionalmente voltados para doenças com maior [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/), para abranger as especificidades das doenças raras, que frequentemente envolvem tratamentos inovadores e populações de pacientes menores. Foi mencionado o esforço da agência em promover processos de avaliação acelerados e priorizados para medicamentos destinados a doenças raras, bem como a formação de comitês científicos especializados para auxiliar nessas avaliações. A adoção de mecanismos de confiança regulatória internacional e a flexibilização dos desenhos de estudos clínicos foram apontadas como estratégias para facilitar o acesso dos pacientes a terapias avançadas e inovadoras. O representante da Anvisa também abordou a importância de mecanismos regulatórios adaptativos, que permitem a aprovação de produtos terapêuticos com base em um equilíbrio entre os benefícios e os riscos, sem comprometer os altos padrões de segurança, eficácia e qualidade. Essa abordagem adaptativa é crucial diante das características únicas das doenças raras, como a baixa [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) e a complexidade dos tratamentos. Adicionalmente, João mencionou os desafios enfrentados pela agência, incluindo a necessidade de lidar com a aprovação de produtos para pequenas populações de pacientes e a importância de desenvolver e monitorar terapias genéticas e outras terapias avançadas. A falta de biomarcadores padronizados e a necessidade de investimento em pesquisa foram destacadas como barreiras a serem superadas. Por fim, o representante da Anvisa reforçou o compromisso da agência em trabalhar em colaboração com pesquisadores, a indústria farmacêutica e outros [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) para promover o acesso oportuno e seguro a tratamentos para doenças raras, enfatizando a importância da adaptação regulatória e da inovação no processo de avaliação de produtos terapêuticos. **Luciano Marcio Freitas de Oliveira – Ministério do Desenvolvimento Social, Família e Combate à Fome** Luciano Márcio Freitas de Oliveira, representando o Ministério do Desenvolvimento Social, Família e Combate à Fome, discutiu a contribuição do ministério no debate sobre doenças raras. Em sua apresentação, realizada por vídeo, o Dr. Luciano destacou a importância da Política Nacional de Assistência Social (PNAS) e do Sistema Único de Assistência Social (SUAS) para a proteção e o cuidado de pessoas com doenças raras. Ele reconheceu o papel central do SUAS no fornecimento de cuidados e na garantia de direitos, enfatizando a necessidade de uma abordagem integrada que articule a assistência social com outras políticas públicas para atender eficazmente às necessidades desses pacientes. A estrutura e a cobertura do SUAS, com suas diversas unidades de atendimento espalhadas pelo território nacional, foram apresentadas como fundamentais para o acolhimento e suporte às famílias e indivíduos afetados por doenças raras. Luciano abordou os desafios enfrentados na oferta de atenção especializada e enfatizou a importância de fortalecer as ações de convivência familiar e comunitária para prevenir a fragilização dos vínculos e violações de direitos. Ele ressaltou a relevância de desenvolver estratégias específicas dentro do SUAS para melhorar o cuidado e o apoio às famílias, promovendo uma linha de cuidado que considere as particularidades das doenças raras. A sua apresentação destacou também a necessidade de articulação entre o SUAS e outras políticas públicas para garantir uma proteção social mais eficaz e integrada. Luciano reforçou o compromisso do ministério em trabalhar pelo fortalecimento do SUAS, buscando a recomposição orçamentária e o diálogo com estados, municípios e a sociedade civil para aprimorar o atendimento às especificidades populacionais, incluindo pessoas com doenças raras. Por fim, o representante do ministério enfatizou a importância de disseminar informações e promover a educação permanente dentro do SUAS como ferramentas essenciais na luta contra a discriminação e no fortalecimento do cuidado às famílias, evidenciando a potência deste sistema na proteção social brasileira. **Regina Prospero Alianca Raras** Regina Prospero, representando a Aliança Rara, uma entidade que reúne 96 instituições e grupos de pacientes, compartilhou sua experiência e a importância da rede de apoio para pessoas afetadas por essas condições. Através do seu testemunho, ela destacou como o desespero inicial de quem descobre uma doença rara é frequentemente amenizado pelo suporte encontrado nas redes sociais e na comunidade que a Aliança Rara representa. Prospero relatou a história de como as associações de pacientes geralmente surgem a partir da dor e do amor, compartilhando sua jornada pessoal com seus dois filhos afetados por mucopolissacaridose e como isso a levou a se envolver ativamente na causa das doenças raras. Ela enfatizou a evolução dos tratamentos e o papel crucial da Anvisa no processo, reconhecendo os esforços da agência em facilitar o registro e a incorporação de medicamentos. Ela expressou frustração com a lentidão na preparação e na melhoria dos sistemas de saúde para lidar com as doenças raras, apesar da existência do Plano Nacional de Triagem Neonatal. Prospero argumentou que, embora algumas doenças raras não tenham cura, é possível gerenciar seus sintomas e evitar complicações com o devido conhecimento e apoio. A ativista também compartilhou sua luta pessoal contra um câncer raro, mostrando sua determinação em enfrentar a doença e seu desejo de estar presente em futuras discussões para celebrar novas conquistas para a comunidade de doenças raras. Regina Prospero enfatizou a importância da diversidade de tratamentos disponíveis, reconhecendo que as pessoas com doenças raras têm necessidades complexas e custos elevados, mas também muito a oferecer à sociedade. Ela destacou a história de superação de seu filho, que, apesar das limitações impostas pela sua condição, conseguiu se formar e contribuir ativamente para a sociedade. Concluindo, Prospero fez um apelo para uma maior inclusão das vozes das associações de doenças raras nas discussões políticas e decisões que afetam diretamente essa comunidade, enfatizando a importância de trazer tanto os problemas quanto as soluções para a mesa de discussão. Ela reafirmou o compromisso da Aliança Rara em lutar pelos direitos e necessidades dos pacientes, solicitando um envolvimento mais significativo nas questões relacionadas às doenças raras. **Romulo Bezerra Marques – Febrararas** Rômulo Bezerra Marques expressou sua gratidão à Senadora Mara Gabrilli e aos demais envolvidos pela organização do evento, destacando a importância da subcomissão de doenças raras e o engajamento da sociedade na causa. Ele reconheceu os esforços da Federação Brasileira de Associações de Doenças Raras (Febrararas) em expandir sua atuação por todo o Brasil e ressaltou a necessidade de refletir sobre os avanços e desafios desde a implementação da Portaria 199, um marco regulatório para o setor. Rômulo pontuou a essencialidade da participação do paciente nas políticas públicas, sublinhando a complexidade inerente ao vasto espectro de doenças raras. Ele mencionou a necessidade de revisão da legislação para facilitar a pesquisa clínica no Brasil, incluindo temas como uso compassivo, acesso expandido e fornecimento pós-estudo. Destacou, ainda, a importância de desenvolver tecnologia nacional para reduzir a dependência estrangeira e promover o avanço científico no país. Ele abordou a carência de profissionais, como geneticistas, para garantir diagnósticos precisos e a formação de equipes multiprofissionais completas. Rômulo também chamou atenção para a situação dos cuidadores de pacientes raros, muitas vezes desamparados e sem o devido suporte previdenciário. Sobre o processo de incorporação de medicamentos e terapias, Rômulo apelou para que as etapas não ultrapassem os prazos legais estabelecidos e ressaltou a importância do diagnóstico precoce, advogando pela expansão e uniformização da triagem neonatal em todo o território nacional. Ele enfatizou a necessidade de estabelecer e fortalecer centros de referência e serviços especializados para assegurar um atendimento de qualidade aos pacientes com doenças raras. Concluindo, Rômulo reiterou a disposição da Febrararas para colaborar em futuras discussões e ressaltou a importância de manter o tema das doenças raras em destaque na agenda nacional, não apenas em datas comemorativas, mas ao longo de todo o ano. Ele reafirmou o compromisso da federação e de suas associadas em trabalhar pelo aprimoramento das políticas públicas e pelo bem-estar dos pacientes com doenças raras. **Priscila Torres – BioRede Brasil** Priscila Torres, coordenadora da BioRede Brasil, destacou a importância da assistência farmacêutica especializada e a integralidade do cuidado para pessoas com doenças raras. Ela refletiu sobre a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, mencionando seu envolvimento direto na elaboração dessa política e a necessidade de implementação adequada de suas diretrizes. Priscila compartilhou sua experiência pessoal como paciente de Artrite Reumatoide e sua atuação em conselhos e comissões importantes, como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e a Agência Nacional de Saúde Suplementar, enfatizando a importância da representação legítima do paciente nas discussões sobre acesso à saúde. Representando a BioRede Brasil, Priscila mencionou o trabalho da organização em ampliar o acesso a medicamentos especializados, reduzir custos e manter a qualidade e segurança dos tratamentos. Ela destacou os desafios enfrentados pelos pacientes para acessar medicamentos e cuidados especializados, incluindo a falta de centros de infusão no SUS e as barreiras na saúde suplementar para fornecer tratamentos orais de alta tecnologia. Priscila enfatizou a necessidade de equilíbrio na lei da saúde suplementar e o papel do SUS em fornecer não apenas medicamentos, mas também cuidados integrais com igualdade em todo o país. Ela concluiu sua apresentação com um apelo para que a comissão e os senadores apoiem o controle social e ajudem a atender às necessidades dos pacientes com doenças raras e crônicas, garantindo que suas vozes sejam ouvidas e suas necessidades atendidas. **Mauri dos Santos Silva Jr** – **Pai de Paciente** Mauri dos Santos Silva Jr. expressou sua gratidão às Senadoras Mara Gabrilli e Damares Alves pela oportunidade de participar e representar as famílias que convivem com doenças raras, enfocando sua experiência pessoal com a leucodistrofia metacromática, diagnosticada em seu filho Francisco Henrique. Ele descreveu os desafios diários enfrentados pelas famílias raras, desde o impacto do diagnóstico até a busca por tratamentos muitas vezes inexistentes ou escassos. Mauri destacou a importância de cada momento vivido com seu filho, apontando para a valorização do tempo de maneira diferente por aqueles que convivem com doenças raras. Ele questionou o valor da vida humana e os desafios éticos enfrentados no cenário da saúde brasileira, especialmente no contexto de doenças raras, trazendo à tona a problemática do fornecimento de medicações após a conclusão de estudos clínicos. Ele abordou casos de omissão por parte dos laboratórios, que, após o término dos estudos, deixam de fornecer medicações essenciais, resultando em consequências devastadoras para os pacientes. Mauri criticou o desrespeito à legislação brasileira por alguns laboratórios farmacêuticos, que violam os direitos dos pacientes e questionam a ética nas relações entre setores de pesquisa clínica e beneficiários finais. Mauri fez um apelo para uma revisão e fortalecimento das regulamentações que tratam da continuidade do tratamento pós-estudos clínicos, sugerindo a criação de mecanismos que assegurem a responsabilidade dos laboratórios no fornecimento contínuo de medicações essenciais. Ele compartilhou sua experiência pessoal com a leucodistrofia metacromática, destacando o caso de seu filho e de outras crianças que, após 11 anos de participação em uma pesquisa, foram informadas sobre o término do estudo e a consequente interrupção do fornecimento da medicação. Concluindo, Mauri agradeceu pela oportunidade de dar voz às famílias raras na audiência e se comprometeu a ajudar autoridades, laboratórios e comitês de ética a encontrar soluções que beneficiem todos, especialmente os pacientes, enfatizando a importância de preservar vidas para além de considerações financeiras. --- Legenda da foto: Regina Próspero, do Instituto Vidas Raras: quanto mais tratamentos estiverem à disposição das pessoas, melhor **Foto: Jefferson Rudy/Agência Senado** **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Audiência Pública Destaca Desafios e Avanços em Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/audiencia-publica-destaca-desafios-e-avancos-em-doencas-raras/) **Published:** março 1, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Dia Mundial das Doenças Raras destaca lutas e avanços no Brasil, com apelos por melhor diagnóstico, tratamento e políticas públicas eficazes para pacientes. **Content:** No Brasil, o Dia Mundial das Doenças Raras, comemorado em 29 de fevereiro nos anos bissextos e 28 nos demais, simboliza mais do que uma data no calendário; representa uma jornada contínua de luta, esperança e desafios na busca por diagnóstico, tratamento e atenção adequados para milhões de pacientes. Instituído pela Eurordis em 2008 e reconhecido oficialmente no Brasil desde 2018, a data busca quebrar o silêncio e a invisibilidade que envolvem as doenças raras, afetando diretamente a qualidade de vida de pacientes e familiares. As doenças raras, definidas pelo Ministério da Saúde como aquelas que atingem até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, abrangem um universo de 6 a 8 mil patologias documentadas, majoritariamente de origem genética e manifestadas desde a infância. Este cenário desafiador exige uma abordagem integrada e informada, envolvendo sociedade, profissionais de saúde e autoridades públicas, para garantir o acesso à atenção necessária. > **Conscientização e visibilidade são as chaves no Dia Mundial das Doenças Raras, uma data dedicada a ampliar o conhecimento sobre patologias que afetam milhões, mas permanecem à sombra no sistema de saúde.** A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras, liderada pela senadora Mara Gabrilli e parte da Comissão de Assuntos Sociais do Senado, tem sido um palco vital para o debate e avanço das políticas públicas voltadas para essa causa. Em uma recente audiência pública, na quarta-feira (28/2) a comemoração dos 10 anos da Portaria 199/2014, que instituiu a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, marcou um momento de reflexão sobre os progressos alcançados e os caminhos que ainda precisam ser percorridos. Assista a Audiência Pública que aconteceu no dia 28/2 no Senado Federal## **A Voz das Famílias e Pacientes Raras Ressoa no Senado** Durante a audiência, a voz das famílias e pacientes afetados por doenças raras foi ouvida, trazendo à tona histórias de luta, superação e, infelizmente, de obstáculos ainda presentes na jornada por cuidados adequados. Representantes de organizações e associações compartilharam suas experiências, desafios e apelos por mais atenção, pesquisa e apoio no tratamento dessas condições complexas e muitas vezes negligenciadas. Os testemunhos e apresentações enfatizaram a necessidade de inclusão, representatividade e acesso equitativo a medicamentos e terapias. Também foram discutidos os desafios enfrentados pelos pacientes após a conclusão de estudos clínicos, a urgência na revisão e fortalecimento das regulamentações para tratamentos contínuos e a importância de uma abordagem que considere a integralidade do cuidado. ## **Para Além da Conscientização: Um Apelo por Ação** O Dia Mundial das Doenças Raras transcende a conscientização; é um apelo por ação concreta, por políticas públicas efetivas e por uma sociedade mais inclusiva e informada. A luta das famílias e pacientes raras é diária, e cada passo em direção a um sistema de saúde mais acessível e justo é uma vitória. No entanto, ainda há um longo caminho a ser percorrido, repleto de barreiras a serem superadas e direitos a serem garantidos, para que nenhuma pessoa com doença rara seja deixada para trás. Na audiência pública dedicada ao Dia Mundial das Doenças Raras, uma gama de vozes se elevou para lançar luz sobre os diversos aspectos da vida com uma doença rara no Brasil, compartilhando tanto desafios quanto conquistas. Desde a luta por diagnósticos precisos e tratamentos acessíveis até a batalha contra a invisibilidade e a busca por políticas públicas eficazes, cada participante trouxe uma perspectiva única, enriquecendo o debate. Regina Prospero destacou o papel vital das associações na assistência e suporte aos pacientes. Priscila Torres enfocou a importância do acesso equitativo a medicamentos e cuidados integrais. Mauri dos Santos Silva Jr. compartilhou a luta pessoal de sua família e apelou por mais responsabilidade dos laboratórios. Rômulo Marques abordou a necessidade de revisões legislativas para melhorar a pesquisa clínica no Brasil, destacando a importância da participação ativa dos pacientes na formulação de políticas públicas. Ele também ressaltou a urgência de desenvolver e fortalecer mecanismos que garantam o fornecimento contínuo de medicamentos essenciais pós-estudo, enquanto apelava por uma abordagem mais inclusiva e eficaz que considere as múltiplas dimensões das doenças raras. Juntos, esses depoimentos pintaram um quadro complexo da realidade enfrentada por pacientes e famílias, evidenciando a necessidade premente de ações coordenadas entre governo, setor privado e comunidade para alavancar o suporte, a pesquisa e o tratamento das doenças raras no Brasil. --- - Legenda da Foto: Senadora Damares Alves conduz debate na Subcomissão de Direitos das Pessoas com Doenças Raras Crédito da foto: Jefferson Rudy/Agência Senado ## [Clique aqui para saber o que falou cada um dos convidados](https://academiadepacientes.com.br/os-destaques-da-audiencia-publica-alusiva-ao-dia-mundial-das-doencas-raras/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Estudo revela que novos oncológicos têm benefícios adicionais discutíveis](https://academiadepacientes.com.br/estudo-revela-que-novos-oncologicos-tem-beneficios-adicionais-discutiveis/) **Published:** março 4, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Estudo mostra que novos medicamentos contra câncer na UE carecem de benefício adicional claro, questionando seu valor frente aos existentes, apesar do alto custo. **Content:** Um novo estudo conduzido por pesquisadores da Universidade de Utrecht lança luz sobre a dinâmica do benefício adicional e o faturamento de medicamentos oncológicos aprovados pela Agência Européia de Medicamentos (EMA) entre 1995 e 2020. As descobertas, [publicadas recentemente no The British Medical Journal](https://www.bmj.com/content/384/bmj-2023-077391), revelam achados importantes. Eles nos interessam porque fala-se muito em cânceres raros atualmente e porque os medicamentos órfãos destinados a tratar doenças raras podem enfrentar o mesmo problema. > **Muitos novos medicamentos oncológicos aprovados na UE não apresentam evidência de benefício adicional** O estudo teve como objetivo avaliar o benefício adicional e os resultados financeiros de medicamentos oncológicos, explorando diferentes vias de aprovação da Agência Européia de Medicamentos. Usando dados de várias organizações e relatórios financeiros publicamente disponíveis, os pesquisadores identificaram 458 avaliações de benefício adicional para 131 medicamentos oncológicos e dados de receita para 109 medicamentos oncológicos. ## Medicamentos com aprovação acelerada (fast track) Os pesquisadores descobriram que muitos desses medicamentos carecem de prova de benefício adicional em comparação ao medicamento já em uso. De fato, 41% das 458 avaliações de benefício adicional foram negativas, indicando que nenhum benefício adicional foi (ou poderia ser) determinado. Isso pareceu particularmente verdadeiro para medicamentos que foram aprovados por meio de regulamentações especiais chamadas “vias de aprovação acelerada” (fast track). O fast track é um sistema de regulamentações que facilita uma entrada mais rápida no mercado para medicamentos destinados a pacientes com uma necessidade médica não atendida. Para tanto, menos evidências são exigidas no momento da aprovação do medicamento, desde que estudos adicionais posteriores sejam realizados para reunir evidências adicionais de eficácia e segurança. Essa evidência limitada inicial poderia explicar por que o benefício adicional não pode ser estabelecido. A aprovação acelerada (fast track) pode ser uma maneira de fazer com que os pacientes se beneficiem de um novo medicamento, mas questiona-se se o benefício adicional por ele oferecido pode posteriormente ser provado > ***Mesmo medicamentos sem ou com benefício adicional limitado recuperam em três anos os custos de P&D***. > **Isso derruba a tese de que estes medicamentos possuem preços elevadíssimos para se recuperar seu custo de produção** ## Farmacoepidemiologia e Farmacologia Clínica Os autores enfatizam que aprovar medicamentos por essas chamadas vias de aprovação acelerada não é necessariamente algo ruim. “Há frequentemente uma grande necessidade de novos medicamentos”, diz Lourens Bloem, um dos pesquisadores que contribuíram para este estudo. “Isso é especialmente verdade em oncologia, onde a necessidade médica é frequentemente alta. A aprovação acelerada pode ser uma maneira de fazer com que os pacientes se beneficiem de um novo medicamento, mas questionamos se o benefício adicional pode eventualmente ser provado, uma vez que dados adicionais estejam disponíveis. Portanto, é essencial continuar monitorando o benefício adicional real desses tipos de medicamentos e avaliar os custos envolvidos.” > ***Muitos medicamentos contra o câncer recentemente aprovados pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) não possuem uma prova clara de benefício adicional em relação ao congênere já em uso. Isso é particularmente verdadeiro para medicamentos que são concedidos por processos especiais, destinados a acelerar a aprovação de tratamentos promissores. Uma equipe de pesquisa da Universidade de Utrecht chegou a essa conclusão no periódico científico The British Medical Journal. Seu estudo também indica que quase todos os medicamentos oncológicos, incluindo esses medicamentos que foram aprovados de modo acelerado, conseguem recuperar seus substanciais custos de pesquisa e desenvolvimento (P&D) relativamente rápido após a aprovação.*** ## Recuperando os custos de P&D O estudo revela que mais da metade dos medicamentos oncológicos, incluindo aqueles com benefício adicional mínimo ou nenhum, conseguem recuperar seus custos de pesquisa e desenvolvimento (P&D) dentro de três anos. De acordo com os pesquisadores, isso derruba a alegação da indústria farmacêutica de que os preços elevados dos medicamentos são necessários para compensar as despesas de P&D. Embora níveis menores de benefício adicional possam resultar em receitas menores, estas ainda são suficientemente altas para recuperar as despesas de P&D. ## Para entender o caso: ### **Estaríamos trocando seis por meia dúzia? E pagando os olhos da cara por isso?** Imagine que você está considerando trocar seu carro por um modelo mais novo, que promete ser mais eficiente, seguro e com tecnologia superior. Você faz o investimento esperando que este novo carro lhe ofereça uma experiência de condução significativamente melhorada em relação ao seu veículo atual. No entanto, após a compra, você percebe que as melhorias são mínimas e que o desempenho é praticamente o mesmo do seu carro antigo. No mundo dos medicamentos, especialmente os voltados para o tratamento do câncer, uma situação parecida está acontecendo. Quando cientistas desenvolvem um novo medicamento para o câncer, eles afirmam que esse medicamento é especial porque pode ajudar as pessoas de uma maneira nova ou melhor do que os medicamentos antigos. Isso é chamado de “valor adicional”, ou seja, algo a mais que o novo medicamento traz e que os anteriores não têm. Mas, um estudo realizado por pesquisadores da Universidade de Utrecht descobriu que muitos desses novos medicamentos, que deveriam ser especiais, na verdade, não mostram claramente se são melhores do que os medicamentos que já existem. Mesmo assim, esses medicamentos novos começam a ser vendidos e as empresas que os fabricam conseguem ganhar bastante dinheiro com eles rapidamente, mesmo sem provar que são realmente superiores. Os pesquisadores analisaram muitos medicamentos para o câncer aprovados entre 1995 e 2020 e observaram que, em muitos casos, não era possível afirmar se o medicamento novo oferecia um benefício extra. Eles também notaram que, mesmo os medicamentos que não provaram ser superiores, ainda assim fazem bastante sucesso e geram muito dinheiro. Isso é importante porque os medicamentos para câncer podem ser muito caros, e se estamos pagando mais por algo novo, queremos ter certeza de que é realmente melhor do que o que já temos. Os pesquisadores estão dizendo que precisamos prestar mais atenção para garantir que os medicamentos novos realmente ajudam as pessoas mais do que os antigos e que o dinheiro está sendo investido da melhor maneira possível. ## Receitas Aceitáveis A análise mostra que medicamentos com níveis mais altos de benefício adicional geralmente levam a maiores receitas. “Embora níveis menores de benefício adicional possam resultar em receitas menores, estas ainda são suficientemente altas para recuperar as despesas de P&D”, escreve a equipe de pesquisa no BMJ. Isso pode diminuir o incentivo da indústria farmacêutica para desenvolver medicamentos de alto valor, argumentam os pesquisadores, “pois as empresas farmacêuticas podem ficar satisfeitas com a receita gerada por medicamentos de valor mais baixo”. ## Processos de Reembolso Uma vez que se espera que os gastos globais com medicamentos oncológicos aumentem significativamente nos próximos anos, os autores argumentam que os processos regulatórios e de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) devem ser melhor alinhados. Isso poderia ajudar a estimular as empresas farmacêuticas a continuar buscando medicamentos que ofereçam benefícios adicionais significativos, e não se contentar com medicamentos que ofereçam benefícios mínimos adicionais, mas ainda gerem uma receita aceitável. “Convocamos os gestores a reavaliarem consistentemente tanto as iniciativas em andamento quanto as novas, visando garantir um acesso justo, acessível e sustentável do paciente a medicamentos inovadores e caros”, escrevem os autores em um artigo de opinião, também publicado no BMJ. “Além disso, enfatizamos a importância de investigar e promover o uso racional desses medicamentos na prática clínica. Essa abordagem visa um futuro onde o desenvolvimento de medicamentos e os recursos limitados estejam mais alinhados com os benefícios reais para os pacientes.” **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Estudo: Novos Medicamentos Oncológicos Têm Benefícios Adicionais Questionáveis](https://academiadepacientes.com.br/estudo-novos-medicamentos-oncologicos-tem-beneficios-adicionais-questionaveis/) **Published:** março 4, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Estudo mostra que novos medicamentos de alto custo contra câncer na UE carecem de benefício adicional claro, questionando seu valor frente aos já existentes. **Content:** 🔬 Um estudo da Universidade de Utrecht revela que muitos medicamentos contra o câncer aprovados na União Européia não apresentam evidências de benefícios adicionais.. - **Por que isso importa:** Esta descoberta questiona a eficácia dos processos de aprovação acelerada (fast track) e o valor real desses medicamentos para os pacientes. 🧠 **O que está acontecendo:** - 41% das avaliações de benefícios adicionais foram negativas para medicamentos oncológicos aprovados entre 1995 e 2020. - Medicamentos aprovados por vias aceleradas (fast track) são especialmente afetados pela falta de evidências de benefícios adicionais. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - O fast track visaria beneficiar pacientes com necessidades urgentes, mas levanta dúvidas sobre a comprovação futura de benefícios adicionais. 🏃 **Resumindo:** - Mesmo sem benefícios comprovados, a maioria dos medicamentos recupera os custos de Pesquisa e Desenvolvimento em até três anos. - Isso derruba a tese de que preços altos são justificados pelo alto custo de desenvolvimento destes medicamentos.. 🖼️ **O quadro geral:** A pesquisa sugere a necessidade de alinhamento entre processos regulatórios e de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) para incentivar o desenvolvimento de medicamentos com verdadeiros benefícios adicionais, visando um futuro onde o acesso a tratamentos inovadores seja justo, acessível e sustentável. 💭 **Nossa opinião:** É crucial reavaliar e monitorar constantemente os medicamentos aprovados por vias aceleradas (fast track) para garantir seu verdadeiro valor aos pacientes. ### Clique aqui para saber mais **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Medicamentos oncológicos de alto custo sem prova de benefício adicional estão sobrecarregando os sistemas de saúde](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-oncologicos-de-alto-custo-sem-prova-de-beneficio-adicional-estao-sobrecarregando-os-sistemas-de-saude/) **Published:** março 5, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Estudo revela que muitos medicamentos oncológicos novos na UE não provam benefício adicional, questionando valor versus tratamentos existentes, mesmo com lucros rápidos. **Content:** > A pesquisa sobre o uso racional de medicamentos oncológicos de alto custo na prática clínica pode beneficiar os sistemas de saúde e os pacientes Nas últimas décadas, a descoberta e o desenvolvimento de medicamentos passaram por um progresso notável, levando a inovações biomédicas revolucionárias como terapias direcionadas, terapias celulares e genéticas e vacinas de mRNA. Mas esse aumento nos avanços tem representado um desafio para os sistemas de saúde, levando a uma angústia orçamentária crescente devido ao alto número de medicamentos inovadores, embora caros, que estão chegando ao mercado. Esse desafio é particularmente pronunciado em oncologia. A participação de produtos de oncologia no mercado global de medicamentos aumentou de 30% em 2010 para 50% em 2020, e espera-se que os gastos globais com esses medicamentos aumentem de $164 bilhões em 2020 para $269 bilhões até 2025. Nesse contexto, a pesquisa sobre o uso racional de medicamentos oncológicos caros é necessária para garantir que os orçamentos dos sistemas de saúde sejam bem empregados. Os medicamentos oncológicos estão sendo aprovados cada vez mais por meio de vias aceleradas para garantir o acesso oportuno aos tratamentos (para necessidades médicas não atendidas, como cânceres raros sem opções de tratamento satisfatórias). Essas aprovações são frequentemente baseadas em evidências menos abrangentes, como as obtidas de ensaios clínicos de braço único, e/ou derivadas de [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/). Essencialmente, essa evidência introduz incerteza durante as avaliações de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de medicamentos, dificultando as avaliações de benefício adicional e contribuindo para o alto número de resultados de avaliação negativos para esses medicamentos. Nesse contexto, permanece a questão: os consideráveis recursos privados e públicos investidos nesses medicamentos “de ponta” promissores, porém caros, realmente se traduzem em benefícios clínicos e sociais? Em resposta aos debates em andamento sobre o efeito das políticas de medicamentos nos sistemas de saúde, Leufkens e colegas exploraram cenários potenciais para o futuro da política farmacêutica e social em 2030. Um cenário prevê que os sistemas de saúde progridam “despriorizando o segmento de ponta”, antecipando uma mudança para priorizar a saúde pública e a atenção primária em detrimento da interceptação precoce de doenças com tecnologias altamente inovadoras — desafiando assim a ênfase predominante em medicamentos oncológicos de ponta. Embora o cenário apresentado por Leufkens e colegas possa parecer improvável para alguns em países de alta renda, o apoio a essa linha de pensamento está crescendo. Críticos argumentam que as políticas atuais de aprovação de marketing e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) dentro de muitos sistemas de saúde podem, inadvertidamente, oferecer aos pacientes acesso a medicamentos caros com benefícios limitados, mas frequentemente com substancial toxicidade, fomentando falsas esperanças nos pacientes enquanto potencialmente deslocam outras opções de cuidados de saúde. Algumas pesquisas se concentraram no uso racional desses medicamentos na prática clínica para avaliar as incertezas clínicas e os riscos financeiros associados a esses medicamentos de alto custo. Por exemplo, o estudo SONIA nos Países Baixos descobriu que iniciar inibidores de CDK4/6 como tratamento de segunda linha para câncer de mama avançado HR+/HER2- levou a uma economia substancial de custos de aproximadamente €25 milhões durante a duração do ensaio sem comprometer os resultados clínicos. Essas descobertas desafiam as diretrizes convencionais que recomendam o uso imediato de inibidores de CDK4/6 como primeira linha.23 Ilustrado por estudos de uso racional como o SONIA, a exploração de estratégias eficientes de administração e dosagem de medicamentos tem um potencial significativo na redução dos custos de saúde enquanto retém, ou até mesmo melhora, os benefícios para os pacientes. Nosso artigo de pesquisa, [publicado no The BMJ](https://www.bmj.com/content/384/bmj-2023-077391), fornece uma visão geral extensa dos medicamentos oncológicos aprovados pela Agência Europeia de Medicamentos entre 1995 e 2020 e confirma que, apesar da aprovação regulatória, um número considerável de medicamentos oncológicos mostra benefício adicional limitado. Isso foi particularmente pronunciado em casos onde os medicamentos haviam sido aprovados por meio de vias regulatórias aceleradas que estão inerentemente associadas a evidências menos robustas. Embora essas vias visem acelerar a disponibilidade de medicamentos para necessidades médicas não atendidas, muitas vezes levam a situações em que medicamentos de alto custo falham em entregar benefícios clínicos substanciais aos pacientes. Nosso estudo também revela que medicamentos oncológicos, mesmo aqueles com benefício adicional mínimo ou nenhum, recuperam seus custos estimados de pesquisa e desenvolvimento dentro de um tempo médio de três a quatro anos, e mais de 90% recuperam esses custos dentro de oito anos. Portanto, medicamentos oncológicos muitas vezes não apenas chegam ao mercado sem prova de benefício adicional, mas também conseguem recuperar seus custos de P&D em um período relativamente curto. Tudo isso levanta sérias questões sobre o alinhamento das políticas de aprovação de marketing e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) com o benefício clínico real oferecido aos pacientes. Seguindo o cenário previsto por Leufkens e colegas, os sistemas de saúde — mesmo os de países de alta renda — podem, em última análise, falhar em acompanhar medicamentos oncológicos de alto custo sem prova de benefício adicional. Nosso estudo destaca os desafios em incentivar o desenvolvimento de medicamentos que claramente atendam a necessidades médicas críticas não atendidas, destacando uma lacuna de política entre a aprovação de medicamentos e o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/), por um lado, e o benefício para o paciente e a sociedade, por outro. Fechar essa lacuna requer o reconhecimento do problema e o engajamento ativo e o refinamento de políticas por todos os [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) envolvidos. Passos positivos estão sendo dados, como uma decisão pela Sociedade Holandesa de Oncologia Médica de apertar os padrões de aceitação para medicamentos oncológicos, revisando seus critérios PASKWIL (referindo-se a paliativo, adjuvante, efeitos colaterais específicos, qualidade de vida, impacto do tratamento e nível de evidência).28 No nível da UE, a Bélgica comprometeu-se a priorizar a pesquisa e inovação na área de necessidades médicas não atendidas durante sua presidência do Conselho da UE,2930 e uma proposta de legislação farmacêutica reformada da UE contém novas definições de necessidade médica não atendida e — para medicamentos órfãos — alta necessidade médica não atendida. No entanto, a aprovação acelerada de medicamentos inovadores também permanece popular, como visto nos vários novos procedimentos de aprovação acelerada propostos para a nova legislação da UE. No Reino Unido, as agências de aprovação de marketing e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) introduziram colaborativamente o Caminho Inovador de Licenciamento e Acesso (ILAP). Um dos critérios do ILAP exige a provisão de evidências de provável benefício ao paciente, preferencialmente baseado na entrada de pacientes ou associações de pacientes, e a ser avaliado previamente por ambas as agências de aprovação de marketing e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/). Mas resta a questão de se o ILAP cumprirá sua promessa e poderá equilibrar efetivamente o acesso acelerado do paciente com os benefícios clínicos. Instamos os formuladores de políticas a reavaliar consistentemente tanto as iniciativas em andamento quanto as novas visando garantir um acesso justo, acessível e sustentável do paciente a medicamentos inovadores e caros. Além disso, enfatizamos a importância de investigar e promover o uso racional desses medicamentos na prática clínica. Esta abordagem visa um futuro onde o desenvolvimento de medicamentos e recursos limitados se alinhem mais estreitamente com benefícios reais para os pacientes. --- Fonte: Brinkhuis F, Goettsch W G, Mantel-Teeuwisse A K, Bloem L T. High cost oncology drugs without proof of added benefit are burdening health systems ***BMJ*** 2024; 384 :q511 . Você pode checar as referencias bibliográficas [no texto original](https://www.bmj.com/content/384/bmj.q511). **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Uso Racional de Medicamentos Oncológicos: Necessidade Urgente](https://academiadepacientes.com.br/uso-racional-de-medicamentos-oncologicos-uma-necessidade-urgente/) **Published:** março 5, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** 🚀 O avanço na medicina trouxe medicamentos inovadores, mas com altos custos. - **Por que isso importa:** Este artigo destaca a importância de pesquisas sobre o uso eficiente de medicamentos oncológicos caros, visando maximizar os benefícios para os pacientes e a sustentabilidade dos sistemas de saúde. 🧠 **O que está acontecendo:** - A inovação farmacêutica tem aumentado o custo e a carga para os sistemas de saúde, especialmente em oncologia. - Medicamentos são aprovados rapidamente, muitas vezes com base em evidências limitadas, levantando questões sobre seu valor real. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - Estudos como o SONIA mostram que estratégias de uso racional podem economizar recursos significativos sem prejudicar os resultados clínicos. - Aprovações aceleradas e custos de desenvolvimento são recuperados rapidamente, apesar dos benefícios clínicos questionáveis de alguns medicamentos. 🏃 **Resumindo:** - Há uma crescente conscientização sobre a necessidade de reavaliar políticas de aprovação e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de medicamentos oncológicos. 🖼️ **O quadro geral:** A pesquisa sugere uma revisão nas políticas de medicamentos para priorizar o verdadeiro benefício ao paciente e a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) econômica, incentivando o uso racional de medicamentos oncológicos. 💭 **Nossa opinião** Ajustar o foco para o valor real dos medicamentos oncológicos é crucial para o futuro da saúde pública. ### [Leia o artigo de opinião publicado no BMJ sobre o assunto](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-oncologicos-de-alto-custo-sem-prova-de-beneficio-adicional-estao-sobrecarregando-os-sistemas-de-saude/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Falcatruas --- ### [Colaboração Global: Chave para Vencer Desafios das Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/colaboracao-global-chave-para-vencer-desafios-das-doencas-raras/) **Published:** março 7, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Artigo destaca a luta contra doenças raras: desafios, soluções via cooperação global e a crucial participação dos pacientes. **Content:** 🌍 As doenças raras representam um desafio significativo para a saúde pública, mas também uma oportunidade para inovações através de colaborações internacionais. - **Por que isso importa:** Este artigo, publicado recentemente na [Nature Reviews](https://www.nature.com/articles/s41572-024-00505-1), destaca a necessidade de uma cooperação global e compartilhamento de dados para melhorar o diagnóstico e tratamento das doenças raras, afetando milhões globalmente. 🧠 **O que está acontecendo:** - As doenças raras, afetando menos de 1 em 2 mil pessoas na União Européia e menos de 200 mil nos EUA, são difíceis de diagnosticar e tratar. - A pesquisa e os cuidados são desafiadores devido à raridade, gravidade e falta de tratamentos eficazes. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A colaboração global e o compartilhamento de dados são essenciais para avançar no diagnóstico e tratamento. - A capacitação das associações de pacientes é crucial para impulsionar a pesquisa e melhorar os cuidados de saúde. 🏃 **Resumindo:** - Plataformas como Gene Matcher e Matchmaker Exchange facilitam a disseminação de conhecimento sobre doenças raras. - Iniciativas como o NIH Undiagnosed Diseases Program promovem diagnósticos e tratamentos melhores. 🖼️ **O quadro geral:** Avanços significativos foram alcançados, especialmente em países de alta renda, através de redes de referência e aprovações aceleradas de medicamentos. No entanto, barreiras significativas ainda existem em países de baixa e média renda. A participação ativa dos pacientes e a colaboração global são fundamentais para superar esses desafios e melhorar a vida das pessoas com doenças raras. 💭 **Nossa opinião** A luta contra as doenças raras requer um esforço coletivo global, unindo pacientes, pesquisadores e profissionais de saúde em uma missão comum para melhorar diagnósticos, tratamentos e vidas. ### [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/alem-da-raridade-desafios-e-esperancas-na-luta-contra-doencas-raras/) --- Fonte: Taruscio, D., Gahl, W.A. Rare diseases: challenges and opportunities for research and public health. *Nat Rev Dis Primers* **10**, 13 (2024). **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos --- ### [Além da Raridade: Desafios e Esperanças na Luta contra Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/alem-da-raridade-desafios-e-esperancas-na-luta-contra-doencas-raras/) **Published:** março 7, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Artigo destaca a luta contra doenças raras: desafios, soluções via cooperação global e a crucial participação dos pacientes. **Content:** As doenças raras representam um enorme desafio para a saúde pública global, ao mesmo tempo que oferecem oportunidades únicas para avanços científicos e colaborações internacionais. Este post explora os principais pontos abordados por Domenica Tarúscio e William A. Gahl na Nature Reviews sobre os desafios e oportunidades no campo das doenças raras, destacando a importância da pesquisa inovadora, do compartilhamento de dados e do envolvimento dos pacientes para melhorar o diagnóstico, o tratamento e o cuidado dessas condições. ### Desafios no Diagnóstico e Tratamento As doenças raras são definidas com base na sua baixa [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) na população, afetando menos de 1 em 2 mil pessoas na União Europeia e menos de 200 mil indivíduos nos Estados Unidos. Apesar de sua raridade, estas doenças, muitas das quais têm origem genética, representam um fardo significativo tanto para os indivíduos afetados quanto para os sistemas de saúde devido à dificuldade de diagnóstico, à gravidade dos quadros clínicos que podem ser fatais, e à escassez de tratamentos eficazes disponíveis. ### A Importância da Colaboração Internacional Uma das chaves para avançar na compreensão e tratamento das doenças raras é a colaboração internacional e o compartilhamento de dados. Iniciativas como o [Gene Matcher](https://genematcher.org/), [Matchmaker Exchange](https://www.matchmakerexchange.org/) e [MyGene2](https://mygene2.org/MyGene2/) têm sido fundamentais para promover a colaboração entre médicos e cientistas ao redor do mundo, facilitando a descoberta de novos distúrbios e variantes genéticas. ### O Papel dos Pacientes e das Famílias O envolvimento das associações de pacientes é crucial para impulsionar a pesquisa e melhorar os cuidados de saúde. Estas organizações não só promovem a conscientização e a educação sobre doenças raras, mas também são peças-chave no advocacy por melhores políticas de saúde e no financiamento da pesquisa. ### Desafios Econômicos e Oportunidades de Pesquisa O custo associado ao tratamento de doenças raras pode ser exorbitante, representando um desafio econômico significativo para os sistemas de saúde e para as famílias afetadas. No entanto, esta área representa uma oportunidade rica para a pesquisa científica, com potencial para descobertas que podem beneficiar não apenas aqueles com doenças raras, mas também fornecer insights valiosos para condições mais comuns. ### A Jornada para um Diagnóstico Chegar a um diagnóstico correto para uma doença rara pode ser um processo longo e desafiador, muitas vezes levando anos. Isso destaca a necessidade de maior conhecimento e recursos dedicados ao diagnóstico precoce, que pode significativamente melhorar a qualidade de vida dos pacientes e reduzir os custos associados ao tratamento de condições avançadas. ### Perspectivas Futuras Enquanto o caminho à frente para melhorar o cuidado e tratamento de doenças raras é desafiador, há também muitas oportunidades para progresso. A colaboração internacional, o envolvimento ativo dos pacientes, o avanço da ciência através da pesquisa, e o desenvolvimento de políticas de saúde inclusivas são todos componentes cruciais para enfrentar os desafios apresentados por doenças raras. A conscientização e o compromisso coletivo com a melhoria da pesquisa, diagnóstico, e tratamento de doenças raras são essenciais para avançar nesta área crítica da saúde pública. --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ### Quais são alguns dos principais desafios enfrentados na pesquisa e saúde pública relacionados às doenças raras? Alguns dos principais desafios enfrentados na pesquisa e saúde pública relacionados às doenças raras incluem: 1. **Diagnóstico Difícil**: Muitas doenças raras são difíceis de diagnosticar devido à falta de conhecimento e experiência dos profissionais de saúde, levando a atrasos no início do tratamento adequado. 2. **Escassez de Tratamentos Eficazes**: Devido à natureza rara dessas doenças, muitas delas não possuem tratamentos eficazes disponíveis, deixando os pacientes com opções limitadas. 3. **Custo Elevado**: O tratamento de doenças raras pode ser extremamente caro, colocando uma carga financeira significativa nos pacientes e suas famílias. 4. **Acesso Limitado a Cuidados Especializados**: Nem todos os pacientes com doenças raras têm acesso a especialistas qualificados e centros de tratamento especializados, o que pode afetar negativamente sua qualidade de vida e prognóstico. 5. **Desafios de Coleta de Dados:** Devido à baixa [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de doenças raras, a coleta de dados e realização de estudos clínicos podem ser desafiadoras, dificultando a compreensão abrangente dessas condições. Esses desafios destacam a necessidade de colaboração global, compartilhamento de informações e investimento em pesquisa para melhorar o diagnóstico, tratamento e qualidade de vida dos pacientes com doenças raras. ### Como as parcerias internacionais e o compartilhamento de dados contribuem para avanços no diagnóstico e tratamento de doenças raras? As parcerias internacionais e o compartilhamento de dados desempenham um papel fundamental no avanço do diagnóstico e tratamento de doenças raras de várias maneiras: 1. **Troca de Conhecimento**: Parcerias internacionais permitem a troca de conhecimento entre especialistas de diferentes países, possibilitando uma compreensão mais ampla das doenças raras e suas variações. 2. **Acesso a Recursos**: O compartilhamento de dados facilita o acesso a recursos, como bancos de dados genéticos e informações clínicas, que podem ser cruciais para identificar padrões e desenvolver novas abordagens de diagnóstico e tratamento. 3. **Ampliação da Amostra**: Ao colaborar internacionalmente, os pesquisadores têm acesso a uma amostra mais diversificada de pacientes com doenças raras, o que pode levar a descobertas mais abrangentes e representativas. 4. **Desenvolvimento de Terapias**: O compartilhamento de dados genéticos e clínicos pode acelerar o desenvolvimento de terapias personalizadas e inovadoras para doenças raras, permitindo tratamentos mais eficazes e direcionados. 5. **Padronização de Protocolos**: Parcerias internacionais podem ajudar na padronização de protocolos de diagnóstico e tratamento, garantindo melhores práticas e consistência na abordagem das doenças raras em diferentes regiões do mundo. Em resumo, as parcerias internacionais e o compartilhamento de dados são essenciais para promover a colaboração global, impulsionar a pesquisa e inovação, e melhorar significativamente o diagnóstico e tratamento das doenças raras em escala mundial. ### Por que as associações de pacientes são consideradas essenciais para impulsionar a pesquisa inovadora e melhorar os padrões de saúde para doenças raras? As associações de pacientes são consideradas essenciais para impulsionar a pesquisa inovadora e melhorar os padrões de saúde para doenças raras por diversos motivos: 1. **Representação dos Pacientes**: Estas associações representam os interesses e necessidades dos pacientes com doenças raras, garantindo que suas vozes sejam ouvidas no desenvolvimento de políticas de saúde, pesquisa e acesso a tratamentos. 2. **Conscientização e Educação**:As associações de pacientes desempenham um papel crucial na conscientização sobre doenças raras, educando o público, profissionais de saúde e gestores sobre a importância dessas condições e as necessidades dos pacientes. 3. **Mobilização e Advocacy**: Estas associações mobilizam a comunidade de pacientes, familiares e cuidadores para advogar por melhores recursos, financiamento de pesquisa e acesso a tratamentos inovadores, pressionando autoridades e instituições a agir em prol das doenças raras. 4. **Colaboração com Pesquisadores e Instituições**: As associações de pacientes colaboram com pesquisadores, instituições acadêmicas e governamentais para impulsionar a pesquisa inovadora, identificar lacunas no conhecimento e promover o desenvolvimento de terapias mais eficazes. 5. **Influência nas Políticas de Saúde**: Ao trabalhar em conjunto com autoridades de saúde e legisladores, as associações de pacientes podem influenciar a formulação de políticas de saúde que promovam o diagnóstico precoce, o acesso a tratamentos e a melhoria dos padrões de cuidados para doenças raras. Em resumo, as associações de pacientes desempenham um papel fundamental na promoção da pesquisa, na melhoria dos padrões de saúde e na defesa dos direitos e interesses dos pacientes com doenças raras, contribuindo significativamente para avanços no campo e para uma melhor qualidade de vida para essas comunidades. **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [O Lado Oculto do Teste do Pezinho: Os Desafios Silenciados](https://academiadepacientes.com.br/o-lado-oculto-do-teste-do-pezinho-os-desafios-silenciados/) **Published:** março 8, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Explore os desafios da Triagem Neonatal, desde o estresse familiar até dilemas éticos, e descubra o que raramente é discutido sobre o teste do pezinho. **Content:** Imagine que o teste do pezinho, um exame que bebês fazem logo após nascer, seja como um super-herói que pode descobrir doenças raras antes mesmo delas mostrarem sinais. Isso ajuda os médicos a começar o tratamento cedo, o que pode ser muito importante para a saúde do bebê. Mas, como em muitas histórias de super-heróis, existem desafios a enfrentar. Um dos problemas é que nem sempre é fácil saber quem realmente precisa desse “superpoder”. **Alguns bebês podem ter uma versão tão leve da doença que o tratamento desde cedo pode não ser necessário.** Mas, sem uma forma clara de prever isso, muitos acabam sendo tratados de qualquer maneira, o que pode levar a tratamentos ou dietas especiais por toda a vida, mesmo que desnecessários. Outro ponto complicado é como saber se o teste do pezinho é realmente eficaz. Normalmente, os cientistas fazem experimentos chamados estudos randomizados para descobrir isso, mas, com doenças tão raras, isso fica difícil de realizar. Além disso, uma vez que o teste se torna comum, não seria justo (ou ético) não oferecê-lo a algumas crianças só para ver o que acontece. Por isso, os especialistas preferem observar e comparar grupos de bebês que fizeram o teste com aqueles que não fizeram, para entender melhor os benefícios. Contudo, até isso tem seus problemas. Por exemplo, se um grupo tem melhores resultados, pode ser porque o teste realmente ajuda, ou simplesmente porque as doenças desse grupo não eram tão graves. Avaliar os problemas que o teste do pezinho pode causar também não é fácil. Coisas como o estresse dos pais ao receber um diagnóstico ou tratamentos desnecessários são difíceis de medir. Então, os pesquisadores também olham para estudos de opinião e entrevistas para entender esses efeitos. > **Embora a Triagem Neonatal (ou teste do pezinho) seja celebrada por suas capacidades de salvar vidas ao detectar precocemente doenças raras em recém-nascidos, pouco se discute sobre os desafios e implicações que acompanham essa prática. Neste post, mergulharemos nos problemas menos conhecidos do teste do pezinho, desde o estresse emocional vivenciado pelas famílias até as complexidades éticas e operacionais que cercam seu uso, revelando o lado oculto de um dos exames mais comuns na pediatria**. Além de todos esses desafios técnicos e éticos, ainda existe o problema de organizar toda essa informação de maneira eficaz. Atualmente, muitos países, inclusive os Países Baixos, não têm uma boa estrutura para coletar e analisar esses dados de forma contínua e uniforme. Os especialistas sugerem que é muito importante continuar acompanhando os bebês que fazem o teste para coletar informações não só sobre os benefícios, mas também sobre os possíveis problemas que o teste pode causar. Eles também falam sobre a importância de trabalhar juntos internacionalmente, o que pode ajudar a aprender mais rápido, especialmente sobre doenças muito raras. No fim das contas, o desafio é garantir que o teste do pezinho, nosso super-herói da saúde dos bebês, seja usado da melhor forma possível. Isso significa entender bem seus poderes e limitações para ajudar verdadeiramente as crianças que precisam, sem causar preocupações ou tratamentos desnecessários. ## Problemas e Desafios da Triagem Neonatal A Triagem Neonatal (TN), apesar de ser uma ferragem poderosa na detecção precoce de doenças raras em recém-nascidos, pode apresentar alguns problemas e desafios: 1. **Tratamentos e dietas desnecessárias**: Como a TN pode identificar casos de doenças com manifestações muito leves ou até mesmo assintomáticos, alguns bebês podem acabar sendo submetidos a tratamentos ou dietas especiais por toda a vida, sem que houvesse uma necessidade real para isso. 2. **Ansiedade dos pais**: O processo de triagem pode gerar ansiedade e estresse nos pais, especialmente se o resultado inicial indicar a possibilidade de uma doença. Essa preocupação pode ser ampliada até que testes adicionais confirmem ou descartem a condição. 3. **Falso-positivos e falso-negativos**: Nenhum teste é perfeito. Um resultado falso-positivo ocorre quando o teste indica que o bebê tem uma doença quando na verdade não tem, podendo levar a mais testes desnecessários e ansiedade. Por outro lado, um falso-negativo, onde o teste não detecta a doença que a criança realmente tem, pode atrasar o diagnóstico e o tratamento necessários. 4. **Custo-benefício e recursos**: Embora a TN seja crucial, o custo e os recursos necessários para implementar programas de triagem abrangentes podem ser significativos. Isso inclui não apenas o custo dos testes em si, mas também o seguimento necessário para confirmar diagnósticos e o tratamento subsequente. 5. **Desafios éticos**: Uma vez que a TN se torna uma prática padrão, surgem dilemas éticos relacionados a quem deve ou não ser testado e como gerenciar os resultados. Além disso, a inclusão de doenças com tratamentos menos claros ou benefícios de intervenção precoce questionáveis pode complicar a decisão dos pais sobre participar da TN. 6. **Gerenciamento de dados e privacidade**: A coleta, armazenamento e análise de dados sensíveis de saúde dos recém-nascidos levantam questões importantes sobre privacidade e segurança. A conformidade com regulamentos como o Regulamento Geral sobre a Proteção de Dados (GDPR) da União Europeia é essencial, mas também pode dificultar a pesquisa e o compartilhamento de informações importantes para a melhoria dos programas de TN. 7. **Necessidade de acompanhamento e infraestrutura de pesquisa**: A falta de uma infraestrutura nacional ou internacional para acompanhar de forma contínua e sistemática os resultados da TN e os desfechos de longo prazo dos pacientes dificulta a avaliação da eficácia dos programas e o ajuste das práticas conforme necessário. Portanto, enquanto a TN oferece muitos benefícios potenciais, é importante abordar esses possíveis problemas através de políticas cuidadosas, práticas baseadas em evidências e a participação ativa de todas as partes interessadas ([stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)), incluindo profissionais de saúde, pesquisadores, gestores e, claro, as famílias afetadas. --- **Para saber mais:** Kalkman, S., Wevers, R.A., Wijburg, F.A. *et al.* A framework for evaluating long-term impact of newborn screening. ***Eur J Hum Genet*** **32**, 146–149 (2024). **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos --- ### [Relyvrio e a Polêmica das Aprovações Flexíveis da FDA](https://academiadepacientes.com.br/relyvrio-e-a-polemica-das-aprovacoes-flexiveis-da-fda/) **Published:** março 18, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A falha de um medicamento para a ELA (esclerose lateral amiotrófica) colocou em evidência os controversos processos de aprovação pela FDA **Content:** A falha de um medicamento para a ELA (esclerose lateral amiotrófica) colocou em evidência os controversos processos de aprovação pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ([Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/)), a agência reguladora de alimentos e medicamentos nos Estados Unidos. A história começa com Justin Klee e Josh Cohen, co-fundadores da Amylyx Pharmaceuticals, que desenvolveram o Relyvrio®, um medicamento destinado a desacelerar uma das doenças neurológicas mais implacáveis e mortais do mundo. Baseando-se em um único ensaio clínico, conseguiram a aprovação regulatória nos EUA para o tratamento da ELA, com a expectativa de que um ensaio maior confirmaria a eficácia do tratamento. No entanto, os resultados do ensaio maior revelaram que o Relyvrio® não é eficaz. Esta situação gerou um amplo debate sobre as práticas da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) na aprovação de medicamentos, especialmente para doenças devastadoras como a ELA, Alzheimer e distrofia muscular de Duchenne, para os quais a agência tem adotado uma abordagem mais flexível nos últimos anos. Críticos argumentam que a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) tem sido excessivamente permissiva, aprovando medicamentos apesar das preocupações sobre sua eficácia, levantadas tanto por sua própria equipe quanto por especialistas externos. O fracasso do Relyvrio® não só causou um duro golpe para a comunidade de pacientes com ELA, mas também levantou questões importantes sobre os critérios de aprovação de medicamentos e o equilíbrio entre fornecer esperança aos pacientes e garantir que os tratamentos sejam verdadeiramente eficazes. A decisão da Amylyx de interromper a promoção do Relyvrio® **e considerar sua retirada do mercado**, após a revelação dos resultados do ensaio, destaca a complexidade e os desafios enfrentados por empresas farmacêuticas, reguladores e a comunidade de pacientes na busca por tratamentos eficazes para doenças graves e raras. A situação também toca em um debate mais amplo sobre o papel da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e a necessidade de flexibilidade regulatória versus a importância de manter padrões rigorosos de evidência para a aprovação de medicamentos. Enquanto alguns defendem a necessidade de a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ser mais ágil e flexível, especialmente para doenças sem cura ou tratamentos eficazes, outros preocupam-se com o potencial enfraquecimento dos padrões de evidência e o impacto na confiança do público nos medicamentos aprovados. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Relyvrio, medicamento para ELA, falha em teste crucial e gera questionamentos sobre aprovações da FDA](https://academiadepacientes.com.br/relyvrio-medicamento-para-ela-falha-em-teste-crucial-e-gera-questionamentos-sobre-aprovacoes-da-fda/) **Published:** março 18, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** - **Por que isso importa:** A falha do Relyvrio® destaca o desafio da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) em aprovar medicamentos para doenças graves com base em evidências limitadas, afetando pacientes e investidores. 🧠 **O que está acontecendo:** - Justin Klee e Josh Cohen, da Amylyx Pharmaceuticals, pararam de promover o Relyvrio® após um teste robusto revelar sua ineficácia. - A empresa perdeu 80% do seu valor de mercado, impactando a comunidade de esclerose lateral amiotrófica (ELA) e revelando o problema da flexibilidade da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) em suas aprovações. > 🔬 **A descoberta chocante de que o medicamento Relyvrio® para ELA não é eficaz coloca em xeque as aprovações polêmicas da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/).** 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) tem aprovado medicamentos com flexibilidade para doenças devastadoras, mas críticos argumentam que isso pode diminuir os padrões de eficácia. 🏃 **Resumindo:** - O fracasso do Relyvrio® não só é um golpe para a esperança de tratamentos eficazes para ELA, mas também para a confiança na rigidez das aprovações de medicamentos pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). 🖼️ **O quadro geral:** A falha do Relyvrio® em um teste crucial levanta questões sobre o futuro do medicamento e da própria Amylyx Pharmaceuticals, desafiando a abordagem da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) em aprovar terapias para doenças graves com evidências limitadas. Pacientes, investidores e a comunidade científica estão agora reavaliando as expectativas para o tratamento da ELA. 💭 **Nossa opinião** O rigor científico e a esperança dos pacientes devem encontrar um ponto de equilíbrio na aprovação de novos medicamentos. ## 📌[Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/relyvrio-e-a-polemica-das-aprovacoes-flexiveis-da-fda/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Anvisa Adota Critérios de Confiabilidade Regulatória](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-adota-criterios-de-confiabilidade-regulatoria/) **Published:** março 20, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Anvisa facilita registro de medicamentos com norma de confiança regulatória, agilizando acesso a tratamentos inovadores no Brasil. **Content:** 🌍 A Anvisa aprovou uma norma que facilita o processo de registro de medicamentos usando avaliações de agências reguladoras internacionais. - **Por que isso importa:** Esta medida agiliza a disponibilidade de novos medicamentos e vacinas no Brasil, melhorando o acesso da população a tratamentos inovadores. 🧠 **O que está acontecendo:** - A norma permite o aproveitamento de avaliações feitas por agências reguladoras estrangeiras reconhecidas, simplificando a análise de [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) e pós-[registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de produtos biológicos e farmacêuticos. - Autoridades como a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) dos EUA e a EMA da Europa estão entre as incluídas. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A decisão baseia-se em princípios de transparência e conformidade com a legislação brasileira, exigindo a submissão completa de documentos e a demonstração de equivalência dos produtos. 🏃 **Resumindo:** - A implementação seguiu uma consulta pública e uma fase-piloto, que demonstraram o interesse significativo das empresas no novo modelo. 🖼️ **O quadro geral:** - Essa mudança é um passo importante para a integração regulatória global, buscando maximizar benefícios para os pacientes e assegurar a segurança e eficácia dos produtos de saúde disponíveis no mercado. 💭 **Nossa opinião** - A iniciativa da Anvisa representa um avanço significativo na agilidade e [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) regulatória, prometendo impactar positivamente a saúde pública no Brasil. ## [Clique aqui para saber mais](https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2024/anvisa-aprova-norma-para-aproveitamento-de-avaliacoes-de-autoridades-estrangeiras-equivalentes) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Pesquisas clínicas: Por que o PL 6007/23 é tão ruim?](https://academiadepacientes.com.br/pesquisas-clinicas-por-que-o-pl-6007-23-e-tao-ruim/) **Published:** março 22, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Exploração dos PLs 200, 7082 e 6007 sobre pesquisa com humanos no Brasil, focando em proteção ética e impacto social. **Content:** Está em tramitação, no Senado, o [Projeto de Lei 6007](https://www25.senado.leg.br/web/atividade/materias/-/materia/161597) (PL 6007/2023), que dispõe sobre a pesquisa com seres humanos no Brasil. Esse PL é fruto do PL200, que teve início em 2015, no Senado, motivado por um grupo que defendia a necessidade de uma lei que conferisse segurança jurídica e celeridade na análise ética das pesquisas, **para que o Brasil fosse mais ‘atraente’aos patrocinadores de ensaios clínicos, especialmente os da indústria farmacêutica estrangeira**, que demandavam previsibilidade nos prazos e contratos seguros. Após aprovado no Senado, em 2017, [o PL 200 foi encaminhado à Câmara dos Deputados](https://www25.senado.leg.br/web/atividade/materias/-/materia/120560), **onde tramitou [como PL 7082](https://www.camara.leg.br/proposicoesWeb/fichadetramitacao?idProposicao=2125189) e sofreu várias mudanças, desconstruindo, por completo, o PL original.** Ao final de 2023, aprovado no plenário da Câmara, **retornou ao Senado como PL 6007**, e foi distribuído para as Comissões Permanentes, para análise, **mas com risco de ser votado em regime de urgência, sem a discussão necessária com a sociedade organizada.** O Conselho Nacional de Ética em Pesquisa (Conep) e o [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) (CNS) elaboraram o quadro de comparação entre os produtos do PL200 e PL7082, na íntegra, para que cada você possa analisá-los e conhecer os riscos que nos espreitam. É o que você pode ver ao final deste post. > **Caso seja aprovado, o PL 6007 /2023 trará impacto negativo para todos os cidadãos brasileiros, como os usuários do SUS e contribuintes, e riscos específicos para o Sistema CEP/Conep e participantes de pesquisas** ## O que pode acontecer no Senado? As possibilidades para a deliberação do Senado são: - arquivamento, - escolha pelo PL 200 na íntegra, - escolha pelo PL 7082 na íntegra, - mistura entre os dois, na escolha das melhores partes, sendo possível a exclusão de trechos, mas não sendo mais possível, neste momento, a inclusão ou modificação do texto já votado nas duas casas (Câmara dos Deputados e Senado Federal). ## Para não se confundir **PL 200**: Este foi o projeto de lei inicial, proposto em 2015, com o objetivo de criar uma legislação que oferecesse segurança jurídica e agilidade na análise ética de pesquisas com seres humanos no Brasil. **O foco era tornar o país mais atraente para patrocinadores de ensaios clínicos internacionais**, demandando previsibilidade nos prazos e segurança nos contratos. O PL 200 buscava estabelecer um marco legal para proteger os participantes de pesquisas e garantir a ética nas investigações científicas. **PL 7082**: Após a aprovação do PL 200 no Senado, ele foi encaminhado à Câmara dos Deputados, onde recebeu o número PL 7082. Durante sua tramitação na Câmara, o projeto sofreu diversas alterações significativas, afastando-se bastante da proposta original. Essas mudanças incluíram pontos que poderiam comprometer a integridade do Sistema CEP/Conep, que é responsável pela análise ética de pesquisas no país, além de potencialmente transferir a responsabilidade financeira das pesquisas das empresas patrocinadoras para o público brasileiro. **PL 6007**: Após ser aprovado na Câmara dos Deputados com as alterações, o projeto retornou ao Senado sob o número PL 6007 para nova análise. **Esse projeto, portanto, representa a versão modificada e aprovada pela Câmara dos Deputados do PL 200 original.** Havia preocupações de que o PL 6007 fosse votado em regime de urgência, o que poderia limitar a discussão necessária sobre seus impactos, especialmente em relação à ética em pesquisas e aos direitos dos participantes. O PL 6007 tem sido objeto de debates significativos, pois carrega o risco de impactar negativamente todos os cidadãos brasileiros, especialmente os usuários do SUS, ao alterar profundamente as normas de condução e financiamento das pesquisas científicas no país. Em resumo, - O PL 200 era a proposta original que buscava “melhorar a atração do Brasil para ensaios clínicos internacionais, promovendo segurança jurídica e agilidade na análise ética”. - O PL 7082 foi a versão modificada pela Câmara dos Deputados, que desviou bastante dos objetivos originais e introduziu mudanças controversas. - Finalmente, o PL 6007 é a proposta que retornou ao Senado para análise final, carregando consigo as alterações feitas pela Câmara e gerando preocupações sobre os potenciais impactos negativos para a pesquisa e ética científica no Brasil. ## PL 200 ou PL 7082? Qual o mais desastroso para o país? Os maiores riscos estão contidos no PL 7082 e são: - A destruição do Sistema CEP /Conep; - O repasse da responsabilidade pelo financiamento da pesquisa, **das empresas patrocinadoras, para o povo brasileiro** (Documento de Compromisso e Isenção (DCI)); - **O uso indevido de recursos do SUS** para financiar, no lugar do patrocinador, direitos dos participantes de pesquisas (acesso pós-estudo); - **A restrição, ao participante de pesquisa, ao medicamento que ajudou a desenvolver,** estabelecendo critérios limitantes e atribuindo ao pesquisador a decisão sobre o direito, em explícito [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) (acesso pós-estudo); - **E a permissão do uso de placebo**, mesmo quando há medicação eficaz para o tratamento de doenças. \] ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20940%20788%22%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Com o PL 7082, o povo brasileiro paga as pesquisas que antes eram financiadas pelos laboratórios (patrocinadores) ## O drama, em perguntas e respostas **O que é o projeto de lei 6007 e qual sua origem?** O projeto de lei 6007 está em tramitação no Senado e trata da pesquisa com seres humanos no Brasil. Ele é derivado do PL200, iniciado em 2015, visando oferecer segurança jurídica e celeridade nas análises éticas de pesquisas para tornar o Brasil mais atrativo para patrocinadores de ensaios clínicos, especialmente estrangeiros. **Quais são as principais alterações propostas pelo PL7082 em relação ao PL original (PL200)?** O PL7082, que tramitou na Câmara dos Deputados, propõe alterações significativas que desconstroem o PL200 original. As mudanças incluem riscos como a destruição do Sistema CEP/Conep, transferência de responsabilidades financeiras das pesquisas para o público brasileiro, e possíveis conflitos de interesses no acesso pós-estudo a medicamentos.. **Qual é a posição do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) (CNS) e do Sistema CEP/Conep sobre a necessidade de uma lei para orientar a análise ética das pesquisas com seres humanos?** O [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) (CNS) e o Sistema CEP/Conep, historicamente, não defendem a criação de uma lei específica para orientar a análise ética de pesquisas com seres humanos no Brasil, considerando que as suas resoluções atualizadas têm sido suficientes para proteger os participantes e garantir a ética nas pesquisas. **Quais são os riscos associados à aprovação do PL6007 segundo o texto?** A aprovação do PL6007 traria impactos negativos para os cidadãos brasileiros, usuários do SUS, e riscos para o Sistema CEP/Conep e participantes de pesquisas. Dentre os riscos, destacam-se o repasse da responsabilidade financeira das pesquisas para o povo brasileiro, o uso indevido de recursos do SUS, restrições no acesso a medicamentos desenvolvidos em pesquisas, e a permissão do uso de placebo em detrimento de tratamentos eficazes. **Como os cidadãos podem contribuir para a defesa da ética em pesquisa no Brasil diante da tramitação do PL6007?** É crucial que os cidadãos brasileiros obtenham informações sobre o PL6007 e se mobilizem em defesa da ética em pesquisa. Participar de debates públicos, se informar sobre os riscos e impactos das propostas legislativas, e apoiar o Sistema CEP/Conep são formas de garantir que apenas pesquisas desenvolvidas com ética sejam realizadas no país. **Quais são as possibilidades de deliberação pelo Senado a respeito do projeto de lei 6007?** O Senado tem várias opções de deliberação sobre o PL6007: pode arquivar o projeto, optar pela versão integral do PL200, escolher o PL7082 na íntegra, realizar uma mistura dos dois projetos selecionando as melhores partes ou excluir trechos. Não é mais possível, contudo, incluir ou modificar o texto já aprovado nas duas casas legislativas. **Por que o PL6007 é considerado um risco para o Sistema CEP/Conep e para os participantes de pesquisas?** O PL6007 é visto como um risco porque pode desmantelar o Sistema CEP/Conep, responsável pelo controle ético de pesquisas com seres humanos no Brasil. Além disso, transfere a responsabilidade financeira das pesquisas das empresas patrocinadoras para o povo brasileiro, podendo usar indevidamente recursos do SUS e limitar o acesso dos participantes a medicamentos desenvolvidos nas pesquisas. **Quais foram as contribuições do Sistema CEP/Conep para a ética em pesquisa no Brasil desde 1996?** Desde 1996, o Sistema CEP/Conep tem defendido o desenvolvimento de pesquisas éticas, preservando sua autonomia e promovendo trabalho coletivo e voluntário. Contribuiu para a proteção dos participantes de pesquisa, a sustentabilidade e qualificação dos processos, e avanços gradativos na análise célere e confiável das pesquisas, além da formação e qualificação dos CEPs em todo o Brasil. **Qual é a importância da mobilização dos cidadãos brasileiros em relação à ética em pesquisa e ao PL6007?** A mobilização é fundamental para garantir que as pesquisas realizadas no Brasil continuem sendo desenvolvidas com ética. Os cidadãos devem se informar sobre o PL6007 e seus impactos, participar de debates e apoiar o Sistema CEP/Conep para defender os direitos dos participantes de pesquisa e a integridade do processo de pesquisa no país. **Como o PL6007 e o PL7082 diferem em termos de proteção ao Sistema CEP/Conep e aos participantes de pesquisas?** O PL200, origem do PL6007, oferece maior proteção ao Sistema CEP/Conep e aos participantes de pesquisas, sugerindo a manutenção de algumas de suas disposições, enquanto o PL7082 propõe mudanças que ameaçam a estrutura de defesa dos direitos dos participantes, incluindo a transferência de custos das pesquisas para o público e restrições no acesso a tratamentos desenvolvidos através de pesquisas. **Entre o PL200 e o PL7082, qual oferece maior proteção aos participantes de pesquisas e ao Sistema CEP/Conep?** O PL200 é considerado o que oferece maior proteção tanto para os participantes de pesquisas quanto para o Sistema CEP/Conep. Ele é projetado para assegurar direitos e garantir a continuidade de um controle ético rigoroso sobre as pesquisas com seres humanos, em contraste com o PL7082, que propõe mudanças significativas que podem enfraquecer essas proteções. ## O quadro: modo de usar Abaixo, você vê o quadro de comparação entre os produtos do PL 200 e PL 7082, na íntegra, para que possa analisá-los e conhecer os riscos que nos espreitam. Os textos estão distribuídos nas duas primeiras colunas, e na terceira, a Conep e o CNS tecem comentários sobre os pontos que consideram mais críticos. Em vermelho destaca-se o texto que difere entre as propostas, e em preto estão os trechos idênticos. Usa-se o amarelo para destacar partes que merecem atenção, sem, no entanto, desmerecer a importância do que não foi destacado. É possível conhecer os riscos, rapidamente, pela leitura da terceira coluna, conferindo o texto completo dos dois PLs, pois os textos coincidentes foram intencionalmente posicionados de modo alinhado, para favorecer a comparação. Na leitura da Conep e do CNS , o PL 200 confere maior proteção ao Sistema CEP/Conep e ao Participante de Pesquisas, devendo, para isso, ter alguns trechos suprimidos, conforme os comentários (em amarelo). Se não se tem um PL ideal, conformado por partes das Resoluções do CONEP e do CNS , talvez essa seja uma alternativa que traga menor prejuízo. Esperamos que esse quadro abaixo seja de utilidade pública, e que enseje amplo debate em torno da ética em pesquisas no Brasil, e sobre a segurança e os direitos dos participantes de pesquisas. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [A Ilusão da Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/a-ilusao-da-medicina-baseada-em-evidencias/) **Published:** março 23, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **Jon Jureidini e Leemon B. McHenry** A chegada da [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) foi uma mudança de paradigma destinada a fornecer uma base científica sólida para a medicina. A validade deste novo paradigma, no entanto, depende de dados confiáveis de ensaios clínicos, a maioria dos quais é conduzida pela indústria farmacêutica e relatada em nome de acadêmicos seniores. A liberação no domínio público de documentos anteriormente confidenciais da indústria farmacêutica forneceu à comunidade médica uma visão valiosa do grau em que os ensaios clínicos patrocinados pela indústria são deturpados. Até que esse problema seja corrigido, a [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) permanecerá uma ilusão. A filosofia do racionalismo crítico, avançada pelo filósofo Karl Popper, defendia famosamente a integridade da ciência e seu papel em uma sociedade aberta e democrática. Uma ciência de verdadeira integridade seria aquela em que os praticantes têm cuidado para não se apegarem a hipóteses favoritas e levam a sério o resultado dos experimentos mais rigorosos. Este ideal, no entanto, é ameaçado por corporações, nas quais os interesses financeiros superam o bem comum. A medicina é amplamente dominada por um pequeno número de grandes empresas farmacêuticas que competem por participação de mercado, mas são efetivamente unidas em seus esforços para expandir esse mercado. O estímulo de curto prazo à pesquisa biomédica devido à privatização foi celebrado pelos campeões do livre mercado, mas as consequências indesejadas de longo prazo para a medicina foram graves. O progresso científico é dificultado pela propriedade de dados e conhecimento porque a indústria suprime resultados negativos de ensaios, falha em relatar eventos adversos e não compartilha dados brutos com a comunidade de pesquisa acadêmica. Pacientes morrem devido ao impacto adverso dos interesses comerciais na agenda de pesquisa, universidades e reguladores. A responsabilidade da indústria farmacêutica para com seus acionistas significa que a prioridade deve ser dada às suas estruturas de poder hierárquicas, lealdade ao produto e propaganda de relações públicas em detrimento da integridade científica. Embora as universidades sempre tenham sido instituições de elite propensas à influência por meio de doações, elas há muito reivindicam ser guardiãs da verdade e da consciência moral da sociedade. Mas, diante do financiamento governamental inadequado, adotaram uma abordagem de mercado neoliberal, buscando ativamente financiamento farmacêutico em termos comerciais. Como resultado, os departamentos universitários tornam-se instrumentos da indústria: por meio do controle da mesma sobre a agenda de pesquisa e do *ghostwriting* de artigos de revistas médicas e educação médica continuada; os acadêmicos tornam-se agentes para a promoção de produtos comerciais. Quando escândalos envolvendo parceria entre indústria e academia são expostos na mídia oficial, a confiança nas instituições acadêmicas é enfraquecida e a visão de uma sociedade aberta é traída. A universidade corporativa também compromete o conceito de liderança acadêmica. Reitores que alcançaram suas posições de liderança em virtude de contribuições distinguidas para suas disciplinas têm sido substituídos por captadores de recursos e gerentes acadêmicos, que são forçados a demonstrar sua lucratividade ou mostrar como podem atrair patrocinadores corporativos. Na medicina, aqueles que têm sucesso na academia provavelmente serão líderes de opinião importantes (KOLs na linguagem de marketing), cujas carreiras podem ser avançadas pelas oportunidades fornecidas pela indústria. Potenciais KOLs são selecionados com base em um complexo conjunto de atividades de perfil realizadas pelas empresas, por exemplo, médicos são selecionados com base em sua influência nos hábitos de prescrição de outros médicos. Os KOLs são procurados pela indústria por essa influência e pelo prestígio que sua afiliação universitária traz para a marca dos produtos da empresa. Como membros bem pagos de conselhos consultivos farmacêuticos e bureaus de palestrantes, os KOLs apresentam resultados de ensaios da indústria em conferências médicas e em educação médica continuada. Em vez de agir como cientistas independentes e desinteressados e avaliar criticamente o desempenho de um medicamento, eles se tornam o que os executivos de marketing referem como “campeões do produto”. Ironia das ironias, os KOLs patrocinados pela indústria parecem desfrutar de muitas das vantagens da liberdade acadêmica, apoiados que são por suas universidades, pela indústria e por editores de revistas ao expressar suas visões, mesmo quando essas visões são incongruentes com a verdadeira evidência. Enquanto as universidades falham em corrigir deturpações da ciência dessas colaborações, críticos da indústria enfrentam rejeições de revistas, ameaças legais e a potencial destruição de suas carreiras. Este campo de jogo desigual é exatamente o que preocupava Popper quando escreveu sobre a supressão e o controle dos meios de comunicação científica. A preservação de instituições projetadas para promover a objetividade e imparcialidade científicas (ou seja, laboratórios públicos, periódicos científicos independentes e congressos) está inteiramente à mercê do poder político e comercial; o interesse próprio sempre se sobrepõe a racionalidade das evidências. Os reguladores recebem financiamento da indústria e usam ensaios financiados e realizados pela indústria para aprovar medicamentos, sem, na maioria dos casos, ver os dados brutos. Que confiança podemos ter em um sistema no qual as empresas farmacêuticas têm permissão para “corrigir seu próprio dever de casa” em vez de ter seus produtos testados por especialistas independentes como parte de um sistema regulatório público? Governos desinteressados e reguladores capturados dificilmente iniciarão a mudança necessária para remover a pesquisa da indústria por completo e limpar modelos de publicação que dependem de receita de reimpressões, publicidade e receita de patrocínio. Nossas propostas para reformas incluem: liberação dos reguladores do financiamento das empresas farmacêuticas; imposição de tributos sobre as empresas farmacêuticas para permitir o financiamento público de ensaios independentes; e, talvez mais importante, dados de ensaios de pacientes individuais anonimizados postados, junto com os protocolos de estudo, em sites devidamente acessíveis para que terceiros, autonomeados ou comissionados por agências de tecnologia da saúde, possam avaliar rigorosamente a metodologia e os resultados dos ensaios. Com as mudanças necessárias nos formulários de consentimento de ensaios, os participantes poderiam exigir que os pesquisadores disponibilizassem os dados livremente. A publicação aberta e transparente dos dados está de acordo com nossa obrigação moral para com os participantes dos ensaios — pessoas reais que se envolveram em tratamentos arriscados e têm o direito de esperar que os resultados de sua participação sejam utilizados de acordo com os princípios do rigor científico. As preocupações da indústria sobre privacidade e direitos de propriedade intelectual não devem prevalecer. --- Fonte: JUREIDINI, J.; MCHENRY, L. A ilusão da [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/). **The BMJ**, \[s.l.\], v. 376, p. o702, 16 mar. 2022. Disponível em: . Acesso em: 23 mar. 2024. As referencias bibliográficas estão disponíveis no original. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [A Ilusão da Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/a-ilusao-da-medicina-baseada-em-evidencias-2/) **Published:** março 23, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Desafios da medicina baseada em evidências e a influência da indústria farmacêutica comprometem a integridade científica. **Content:** 🔬 A [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/), embora revolucionária, enfrenta desafios de integridade devido à má representação de ensaios clínicos patrocinados pela indústria farmacêutica. - **Por que isso importa:** Revelações sobre a manipulação de resultados de ensaios clínicos patrocinados pela indústria questionam a confiabilidade da [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/). A ciência de verdadeira integridade é ameaçada por interesses financeiros. 🧠 **O que está acontecendo:** - Documentos confidenciais da indústria farmacêutica, agora públicos, expõem a extensão da má representação em ensaios clínicos. - Interesses comerciais prejudicam a agenda de pesquisa, a universidade e os reguladores, comprometendo a segurança do paciente. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A privatização da pesquisa biomédica trouxe estímulos de curto prazo, mas consequências de longo prazo prejudiciais para a medicina. - Líderes acadêmicos transformam-se em agentes de promoção de produtos comerciais, comprometendo a imparcialidade científica. 🏃 **Resumindo:** - O domínio das grandes farmacêuticas e a parceria com academias geram uma representação distorcida da ciência. - As práticas atuais beneficiam a indústria às custas da integridade científica e da segurança do paciente. 🖼️ **O quadro geral:** Para preservar a integridade da [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/), são necessárias reformas significativas, incluindo a liberação dos órgãos reguladores do financiamento da indústria farmacêutica, tributação sobre as empresas para financiar ensaios independentes, e publicação transparente de dados de ensaios clínicos. 💭 **Nossa opinião:** A transparência e a independência na pesquisa são cruciais para recuperar a confiança na [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/). ## Leia a tradução do artigo publicado no [The British Medical Journal](https://academiadepacientes.com.br/a-ilusao-da-medicina-baseada-em-evidencias/) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos --- ### [Medicamentos Para Todos: A Cruzada de Wilbert Bannenberg Contra a Injustiça Farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-para-todos-a-cruzada-de-wilbert-bannenberg-contra-a-injustica-farmaceutica/) **Published:** março 28, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Descubra como Wilbert Bannenberg, aos 71 anos, continua sua luta incansável pelo acesso universal a medicamentos essenciais **Content:** **FOKKE OBBEMA** Nesta série, Fokke Obbema entrevista pessoas que dedicam suas vidas a um ideal. No meio da floresta tropical, a cerca de duzentos quilômetros da capital ganesa Accra, há um hospital da missão católica, onde em 1975 trabalhava apenas um médico, enquanto 300 pacientes se apresentavam todos os dias. Como residente, um estudante holandês de medicina do quarto ano tinha que fazer uma seleção inicial junto com enfermeiras locais. “Eu tinha 45 segundos por paciente para um diagnóstico. E isso enquanto inicialmente eu não tinha experiência alguma,” diz Wilbert Bannenberg, agora com 71 anos, em sua casa em Bergeijk, em Brabante, Holanda. O que mais o impressiona é o destino de uma mulher de 19 anos que dá à luz por cesariana. O bebê sobrevive, mas a mãe contrai uma infecção e morre por falta dos antibióticos corretos: “Ela era apenas alguns anos mais jovem do que eu. Fiquei profundamente chocado que não pudemos salvar sua vida.” O incidente o deixou com uma missão de vida: acesso igualitário a medicamentos para todo ser humano. > **Ao longo de sua vida, Wilbert Bannenberg (71) tem lutado pelo acesso igualitário a medicamentos para todos no mundo. “Como médico, você pode salvar uma vida talvez uma vez por semana, eu queria focar em todo o sistema.”** Em Gana, ele começou enfrentando a farmácia do hospital. “Consistia principalmente em medicamentos enviados por freiras católicas em Heerlen, por caridade. Eu até encontrei insulina do meu ano de nascimento, 1952. A maior parte era inútil.” Ele faz esta e outras perguntas aos hospitais ganeses: quais medicamentos são necessários para as principais doenças? Focando a compra nestes medicamentos, os hospitais economizarão muito dinheiro. A abordagem de Bannenberg faz parte de um movimento mais amplo – alguns anos depois, a Organização Mundial da Saúde (OMS) adotou o conceito de “medicamentos essenciais”. De volta à Holanda, em 1979, ele co-fundou a Wemos, o Grupo de Trabalho sobre Cooperação Médica para o Desenvolvimento, junto com a médica Anne Emans. Ele posteriormente teve duas filhas com ela. Inicialmente, Bannenberg focava principalmente nos governos, mas logo a indústria farmacêutica entrou em seu radar. A pequena organização Wemos processou com sucesso a empresa farmacêutica Organon em Oss por promover esteroides anabolizantes para crianças africanas desnutridas. Eles foram forçados a pôr um fim a essa prática. Durante sua carreira, Bannenberg combina seu trabalho como consultor para países em desenvolvimento com campanhas para a Wemos – o acesso igualitário a medicamentos é o fio condutor. Desde sua aposentadoria, ele pode ser encontrado principalmente em Brabante. Como presidente da Fundação de Responsabilidade Farmacêutica, ele está atualmente processando a empresa farmacêutica americana AbbVie. Com o medicamento anti-reumatismo Humira®, essa empresa teve”lucro excessivo”, o que custou ao orçamento de saúde holandês 1,2 bilhão de euros, afirma a fundação. O objetivo é obter um preço socialmente responsável para medicamentos: “Espero que possamos impor isso em casos futuros com uma decisão judicial.” ### Você era tão determinado quando criança? “Para ser honesto, por muito tempo eu fui principalmente um menino tímido com uma coleção de selos. Venho de uma família de pessoas silenciosas – meu avô era uma, assim como meu pai, e eu mesmo fui quieto na minha juventude. O que aprendi em casa é que você está no mundo para fazer o bem aos outros. Isso trouxe a fé católica, minha mãe a colocou em prática cuidando de famílias de Brabante como assistente social. Meu despertar social só começou por volta dos 15 anos com as marchas da Pax Christi, o movimento de paz católico. Lá aprendi a falar sobre relacionamentos, religião e política com meus colegas. Durante meus estudos, isso continuou em uma paróquia estudantil, com um pastor bastante socialista. Na universidade, fui introduzido ao trabalho de Marx, Mao e Marcuse, o Santo Graal para os estudantes da época. Sob a influência dos anos 1970, minha fé desapareceu, mas meu compromisso social cresceu. Acima de tudo, eu me perguntava como poderia fazer a coisa certa.” ### Você estudou medicina, mas não queria ser médico. “Quando fui para a África, queria saber se poderia seguir os passos de Albert Schweitzer (médico e teólogo alemão, 1875-1965, atuante na África) e melhorar as pessoas. Isso se mostrou possível, mas decidi não fazer. Como médico, você só pode curar uma pessoa por vez e talvez salvar uma vida uma vez por semana, mas os pacientes continuam chegando. Eu queria focar em todo o sistema, especialmente no acesso igualitário a medicamentos. Quando conheci minha esposa Anne no Suriname e contei a ela isso, ela ficou atônita. Ela nunca havia ouvido nada assim de um estudante de medicina.” ### Em 1979, você e sua esposa estavam entre os fundadores do grupo de ação Wemos, que se destacou processando a empresa farmacêutica de Brabante Organon. O que eles fizeram de errado? “Medicamentos sobre os quais a Organon tinha que alertar na Europa devido a efeitos colaterais prejudiciais, eram vendidos em países em desenvolvimento com discursos promocionais – então eles aplicavam um padrão duplo. O que era realmente ultrajante era que esteroides anabolizantes eram anunciados para crianças desnutridas, com um sabor agradável para acompanhar. Eles promoveriam o crescimento. Na realidade, a pouca proteína da comida ia então para os músculos, mas não para o cérebro. Você também acelera a taxa de crescimento dos ossos por um tempo, mas eles param de crescer mais cedo, ao fim te fazendo mais baixo do que o normal. Enfermeiras eram tentadas com um rádio para dar esses medicamentos às crianças. Na época, só podíamos reclamar à associação comercial farmacêutica holandesa, que havia elaborado um código de conduta voluntário. Mas mesmo com base nesse fraco código de autocontrole, a Organon não teve sucesso e teve que retirar esses esteroides anabolizantes do mercado.” ### Foi má intenção? “Falamos com o conselho da Organon e tive a impressão de que eles nem sabiam que estavam fazendo isso. Mas também não queriam parar quando demos a eles a prova. Eles até tentaram retirar nosso subsídio governamental, mas não tiveram sucesso. Após o caso Organon, ajudamos um grupo ativista alemão a responsabilizar empresas farmacêuticas como Bayer e Hoechst pelos mesmos motivos. Isso também foi um sucesso.” ### Tal caso ainda seria possível hoje? “Não, as empresas farmacêuticas não se atrevem mais a aplicar esses padrões duplos. Se tentarem fazer isso, são rapidamente expostas, graças à internet. Palestras promocionais em folhetos também são proibidas, apenas informações cientificamente sólidas são permitidas. Acho que esses são pontos sérios de progresso. Infelizmente, o que ainda não conseguimos é que os países da União Européia se mostrem responsáveis pela exportação de medicamentos. Seu controle é limitado ao método de produção; estranhamente o valor do próprio medicamento não é levado em conta.” ### Você também mirou nos governos com a Wemos? “Certamente. Nos anos 1970, tínhamos uma abordagem muito ampla. Porque descobrimos que as pessoas estavam adoecendo por causa da pobreza, também questionamos todo o sistema político. Mas também fomos muito práticos, lutamos por água potável limpa para prevenir doenças ou por preservativos e boa educação na luta contra doenças sexualmente transmissíveis. E, claro, pelo acesso a medicamentos essenciais. O trabalho padrão sobre esse assunto é *Managing Drug Supply and Access to Medicines*, que considero parte do trabalho da minha vida. Um princípio importante para mim nesse acesso é que você pode alcançar ‘mais com menos’. Os governos não devem acompanhar os produtos excessivamente precificados da indústria farmacêutica, mas optar pelos medicamentos essenciais. Eles são mais importantes e mais baratos.” ### O que causou grande impressão em você na sua carreira? “A crise da AIDS na África do Sul. Foi lá que vivemos como família nos anos 1990. Durante a presidência de Nelson Mandela, trabalhei em nome da OMS no Ministério da Saúde Sul-Africano. Queríamos tornar os medicamentos contra a AIDS acessíveis a toda a população, então lutamos contra os fabricantes de medicamentos. Eles não queriam tornar seus medicamentos acessíveis, mesmo naquela época em que havia mil mortes por dia. Em Soweto, havia funerais o tempo todo, as famílias só tinham alguns minutos para enterrar seus entes queridos, o país era uma zona de guerra. No entanto, as empresas farmacêuticas mantiveram seu preço, 7 mil dólares por paciente por ano, puramente por lucro. Eu estava furioso. No final, conseguimos que o governo Mandela introduzisse legislação separada para permitir um preço mais baixo. Mas as empresas farmacêuticas contestaram isso no Tribunal Constitucional. ‘Quando isso ameaçou durar para sempre, decidimos por uma campanha de nomeação e vergonha – diante das câmeras da BBC e CNN, pacientes com AIDS declararam que morreriam sem os medicamentos vitais das empresas nomeadas. Foi só então que as sedes internacionais dessas empresas farmacêuticas começaram a se mover. Eles acharam que estava ficando muito ruim para a imagem deles. A mudança deles quebrou a resistência de suas filiais locais na África do Sul. ‘ Depois disso, a única coisa que restou foi convencer o governo, na pessoa do próximo presidente, Thabo Mbeki, a comprar esses medicamentos. No final, tivemos que calcular para ele que era mais barato tratar as pessoas do que deixá-las morrer – as pensões para as viúvas custariam mais do que o preço dos medicamentos. Esse foi o fator decisivo para o economista Mbeki.” ### O fato de um argumento de custo ser tão importante te torna cínico? “Esse é um perigo, mas o cinismo não ajuda, então eu me afasto disso. Também é horrível perceber que três anos de atraso desnecessário resultaram em um número estimado de 300 mil mortes extras. Felizmente, sei por mim mesmo que fiz tudo que pude para evitar isso. O que acho especialmente importante é que, no final, conseguimos fazer isso com um movimento inteiro: com pacientes, médicos, mídia, grupos de ação em todo o mundo e a OMS. Isso me deixa otimista.” ### Você é o mesmo quando olha para o acesso global a medicamentos? “Quando comecei, a população mundial era de quatro bilhões de pessoas, metade das quais tinha acesso. Quase meio século depois, somos oito bilhões e seis bilhões de pessoas têm acesso. Muito foi alcançado, mas temos que continuar lutando por esses últimos dois bilhões. Um obstáculo permanece: a ganância, a atitude orientada para o lucro das empresas. Hoje em dia, você vê grandes orçamentos indo para medicamentos contra o câncer excessivamente caros que às vezes oferecem apenas alguns meses a mais de expectativa de vida – 50 a 100 mil euros por paciente por ano ameaçam se tornar normais. Isso coloca uma grande pressão no orçamento de saúde. Nosso processo contra a AbbVie, no qual argumentamos que seus preços levaram a lucros excessivos e, portanto, são ilegais, também é importante nesse sentido. O modelo de receita das empresas farmacêuticas é completamente focado nesses medicamentos extremamente caros. Queremos pôr um fim a isso.” ### Você pagou um preço pelo seu idealismo? “Especialmente quando as crianças eram jovens, eu estava ausente como pai muitas vezes; cerca de oito a dez vezes por ano eu estava fora de casa por uma a duas semanas. Eu justificava isso para mim mesmo com o raciocínio: para poder fazer coisas boas para pessoas que desesperadamente precisam, tenho que estar presente no local. Mas minhas filhas disseram que teriam preferido me ver mais frequentemente. O mesmo vale para minha esposa, embora ela tenha apoiado meu trabalho. Olhando para trás, eu me arrependo, poderia ter sido menos. Meus amigos ainda acham que sou monomaníaco. Pessoalmente, prefiro chamar isso de “focado”. Eu apenas me sinto profundamente motivado.” **Bônus: Dica de livro: [Tudo bem estar ficar com raiva do capitalismo](https://www.amazon.com.br/Tudo-bem-ficar-raiva-capitalismo/dp/8535937226/ref=sr_1_1?__mk_pt_BR=%C3%85M%C3%85%C5%BD%C3%95%C3%91&crid=3Q9SVTY39TIEG&dib=eyJ2IjoiMSJ9.CmC5U7df0b0ZWbT4ZuICK3V-tX9mc92aH-Ta0ht1kk_EbvkT89g4KQaWZ9vq9lo-pg2lmI3v-SPcb4E3wW015mJBCLtfLD94sbX3al95aAeqmXw4KdpsrEFr_iy_dmjVefNpMwd6lEh-1TtGkG4k5mDZnNFVHAOOlHdFEB7sCK_jFxe69eSYkcts2LQOW40UHs-Che_nJVjXClHVFQ4Jr6IrOKNhoZX3aNKfhB1xHJkjS1X7Zfw6OMTAUkv8UXcn7wi0ww1PveGTzccAgc6RN_uzfTCuer0zsrszr7gDz6E._jjZ_L_joXTck0hadAGZHBdaR3M0KdRqdBYoULuszMw&dib_tag=se&keywords=bernie+sanders&qid=1711628303&sprefix=bernie+sanders%2Caps%2C462&sr=8-1), Bernie Sanders** “Claro, o governo deve agir contra a ganância das empresas, especialmente quando nossa saúde está em jogo. Sanders explica bem por que você não pode contar com isso e que você nunca deve parar de se organizar para fazer algo sobre os excessos do capitalismo”.\] --- Publicado originalmente no jornal holandês ***Volkskrant***, em 15 de março de 2024. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [SBGM é Contra PL Sobre Pesquisas Clínicas com Seres Humanos](https://academiadepacientes.com.br/sbgm-e-contra-pl-sobre-pesquisas-clinicas-com-seres-humanos/) **Published:** fevereiro 1, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Em uma decisão marcante para o campo da genética médica e da pesquisa clínica no Brasil, a Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM) tomou uma posição firme contra o Projeto de Lei (PL) 7082/2017, que propõe novas diretrizes para a condução de pesquisas clínicas envolvendo seres humanos no país. **Content:** Em uma decisão marcante para o campo da genética médica e da pesquisa clínica no Brasil, a Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica (SBGM) tomou uma posição firme contra o Projeto de Lei (PL) 7082/2017, que propõe novas diretrizes para a condução de pesquisas clínicas envolvendo seres humanos no país. A SBGM, reconhecida por sua autoridade e compromisso com a ética na pesquisa, expressou sérias preocupações com as implicações deste projeto de lei, especialmente em relação à extinção da Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP) e às restrições ao acesso continuado a medicações após a conclusão dos estudos. ## A Preocupação com a Extinção da CONEP A CONEP, desde sua criação em 1996, tem sido uma pedra angular na proteção dos direitos dos participantes de pesquisa no Brasil, garantindo que os estudos sejam conduzidos com uma base ética sólida. A proposta de substituir este órgão por uma entidade técnica sob a égide do Poder Executivo levanta questionamentos profundos sobre a capacidade de manter a autonomia e a integridade na avaliação ética das pesquisas. A SBGM alerta para os riscos dessa mudança, apontando para a potencial perda de independência e rigor no processo de aprovação de pesquisas clínicas. ## O Direito ao Acesso a Medicações Pós-Estudo Outra grande preocupação da SBGM diz respeito à limitação do acesso dos participantes de pesquisa às novas medicações, uma vez que estas se provem eficazes. O PL 7082/2017 sugere restringir esse acesso a um prazo máximo de cinco anos após o medicamento entrar no mercado. Tal restrição é vista pela SBGM como uma injustiça aos participantes de pesquisa, que são fundamentais no processo de desenvolvimento de novos tratamentos. Limitar seu acesso a medicações que podem melhorar significativamente sua qualidade de vida é considerado um desrespeito aos seus direitos e contribuições. ## Um Apelo à Reflexão e ao Diálogo A SBGM, ao se posicionar contrariamente ao PL 7082/2017, não apenas destaca as falhas e riscos associados ao projeto de lei, mas também faz um apelo ao diálogo e à reflexão. A sociedade argumenta que qualquer alteração nas diretrizes de pesquisa clínica deve priorizar a ética, a transparência e o respeito aos direitos dos participantes. Este momento serve como um lembrete crítico da necessidade de equilibrar inovação e progresso científico com compromissos éticos e morais. A manifestação da SBGM é um chamado à ação para legisladores, pesquisadores e a sociedade em geral, destacando a importância de preservar os princípios que garantem a integridade da pesquisa clínica no Brasil. À medida que o debate sobre o PL 7082/2017 continua, é fundamental que as vozes de especialistas e entidades respeitadas como a SBGM sejam ouvidas, garantindo que as decisões tomadas sirvam ao melhor interesse da ciência, da ética e, sobretudo, dos indivíduos que dedicam suas vidas à participação em pesquisas que buscam avanços médicos para a humanidade. **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* ## Leia a íntegra da nota --- **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Evento: Saúde Pública e Direitos Humanos - Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global](https://academiadepacientes.com.br/evento-saude-publica-e-direitos-humanos-doencas-raras-deficiencias-e-advocacy-global/) **Published:** fevereiro 5, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Junte-se a nós em um evento pioneiro que une especialistas renomados para discutir sobre saúde pública, direitos humanos, doenças raras, e o poder do advocacy global. **Content:** 📅 **Quando?** 20/2 a 5/3, sempre às terças-feiras, das 10h às 12h 📍 **Onde?** Online – Conforto da sua casa 💰 **Preço**: R$35,00 inteira | R$17,50 meia | R$10,50 credencial plena 📝 **Inscrições:** <> 🔵 🎗️ Junte-se a nós em um evento pioneiro que une especialistas renomados para discutir sobre saúde pública, direitos humanos, doenças raras, e o poder do advocacy global. Uma oportunidade única de explorar temas cruciais com: - Marise Basso Amaral - Rick Guidotti (EUA) - Welton Correia Alves - Wilson Follador Com a mediação de Claudio Cordovil Oliveira, este evento promete ser um marco na discussão de como podemos juntos avançar na luta pelos direitos e saúde das pessoas com doenças raras. 👥 Para quem é este evento? - Profissionais da saúde - Pesquisadores - Pacientes e familiares - Militantes e ativistas dos direitos humanos 🌈 #PraTodosVerem: O visual do evento traz uma fita simbolizando as doenças raras e figuras humanas coloridas, representando a diversidade e inclusão que queremos promover. 📩 Recursos de Acessibilidade: Precisa de algum recurso específico? Entre em contato via Não perca esta chance de contribuir e aprender mais sobre a interseção entre saúde pública e direitos humanos. Vamos juntos fazer a diferença! 👉 Garanta sua vaga! Visite <> para mais informações. Esperamos por você! 🌍💼 🎗️ ✨ Conecte-se, aprenda e inspire-se. ✨ **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Eventos --- ### [Novos apelos por transparência nos preços dos medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/novos-apelos-por-transparencia-nos-precos-dos-medicamentos/) **Published:** fevereiro 9, 2024 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** A transparência de preços foi um tema importante na agenda do recente Fórum de Preços Justos da Organização Mundial de Saúde (OMS), com uma plenária dedicada ao assunto. **Content:** --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20683%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22683%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22683%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)- **Plenária inaugural do Fórum de Preços Justos 2024 com foco na transparência, [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) e equidade do mercado** - **O Secretário-Geral Adjunto de Segurança Sanitária da Tailândia propôs a adoção de regulamentos internacionais para tornar obrigatória o compartilhamento de preços de medicamentos** - **Uma carta aberta de mais de 50 organizações da sociedade civil apela à rejeição do acordo coercitivo de não divulgação e à adoção de leis para garantir que o fornecimento, o preço e as condições de distribuição sejam de acesso público** - **Carta cita casos legais recentes na Espanha, Colômbia e África do Sul** - **O Chefe do Executivo da ABPI alerta que “a transparência dos preços líquidos pode levar à convergência de preços e que a convergência de preços, em última análise, será provavelmente prejudicial para os países mais pobres do mundo”** --- A transparência de preços foi um tema importante na agenda do recente Fórum de Preços Justos da Organização Mundial de Saúde (OMS), com uma plenária dedicada ao assunto. Além disso, mais de 50 grupos internacionais da sociedade civil aproveitaram a ocasião para lançar uma carta aberta intitulada “[Diga Não ao Segredo nos Acordos de Produtos Médicos](https://academiadepacientes.com.br/carta-aberta-aos-agentes-de-compras-governamentais-instituicoes-internacionais-multilaterais-e-compradores-caritativos-humanitarios-diga-nao-ao-segredo-nos-acordos-de-produtos-medicos/)” (leia a versão em português da carta) para agentes de compras governamentais, instituições internacionais/multilaterais e compradores de instituições filantrópicas e humanitárias. A carta observou que, “em casos recentes de liberdade de informação, ativistas na Espanha e na Colômbia estabeleceram com sucesso o princípio de que os preços dos medicamentos não são segredos comerciais protegidos. O Conselho de Transparência na Espanha considerou o acesso a esta informação um aspecto fundamental da democracia, enquanto na Colômbia, o Tribunal Administrativo de Cundinamarca decidiu que os preços das vacinas devem ser divulgados, uma vez que fundos públicos foram utilizados para sua compra. Mais recentemente, a Health Justice Initiative na África do Sul também alcançou uma vitória significativa, obrigando a divulgação completa dos acordos de aquisição envolvendo Johnson & Johnson, Pfizer, Instituto Serum e o programa COVAX da Gavi.” Os grupos da sociedade civil “acreditam que é hora de os maiores compradores de produtos médicos, incluindo UNICEF, OPAS, Fundo Global, PEPFAR e Gavi, agirem, individualmente, para adotar novas políticas de transparência; e, coletivamente, para apoiar a adoção e aplicação de um novo padrão comum que rejeite o segredo, e que suporte um relato mais robusto e acessível dos termos de contratos e acordos de aquisição. Da mesma forma, os governos devem rejeitar acordos de não divulgação coercitivos e, simultaneamente, devem esclarecer ou modificar suas leis de liberdade de informação e aquisição de medicamentos para garantir que os termos de fornecimento, preço e distribuição estejam publicamente disponíveis.” Na plenária, Billy Mweetwa, o ex-Diretor Geral da Agência de Medicamentos e Suprimentos Médicos da Zâmbia, sugeriu que a falta de transparência na aquisição de medicamentos minava o poder de barganha dos governos ao negar-lhes *benchmarks* de preços e poderia levar à corrupção. Dr. Yupadee Sirisinsuk, Secretário-Geral Adjunto de Segurança da Saúde da Tailândia, pediu a adoção de regulamentos internacionais para tornar obrigatório o compartilhamento dos preços dos medicamentos. No entanto, Richard Torbett, o Diretor Executivo da Associação da Indústria Farmacêutica Britânica, alertou sobre o risco de consequências não intencionais: “Não é que a indústria seja contra a transparência em si. Há uma verdadeira preocupação de que, por meio do referenciamento de preços internacional e algumas das consequências disso, a transparência dos preços líquidos pudesse levar à convergência de preços, e que essa convergência de preços, em última análise, seria provavelmente prejudicial aos países mais pobres do mundo.” Torbett também comentou que “os países querem fortalecer sua posição de negociação, entendendo os preços cobrados em outros lugares. Eu estou muito curioso para saber se alguns desses países estariam dispostos a compartilhar seus próprios preços.” **Leia também**: [Acesso a Medicamentos:Fórum de Preços Justos para Melhorar o Acesso (OMS)](https://academiadepacientes.com.br/acesso-a-medicamentos-forum-de-precos-justos-para-melhorar-o-acesso-oms/) --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### [Carta Aberta aos Agentes de Compras Governamentais, Instituições Internacionais/Multilaterais e Compradores Caritativos/Humanitários: Diga Não ao Segredo nos Acordos de Produtos Médicos](https://academiadepacientes.com.br/carta-aberta-aos-agentes-de-compras-governamentais-instituicoes-internacionais-multilaterais-e-compradores-caritativos-humanitarios-diga-nao-ao-segredo-nos-acordos-de-produtos-medicos/) **Published:** fevereiro 9, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Escrevemos para expressar nossa profunda preocupação com o uso crescente de cláusulas de confidencialidade e não divulgação em contratos entre os compradores de medicamentos e seus fabricantes , um segredo que prejudica a saúde e o acesso à medicina. Esta tendência alarmante deve parar. Instamos vocês, tanto individualmente quanto coletivamente, a estabelecer um novo princípio de compra que rejeite cláusulas de segredo nos acordos de aquisição de produtos médicos. Também apelamos à UNICEF, OPAS, PEPFAR, Gavi e ao Fundo Global de Combate à AIDS, Tuberculose e Malária (Fundo Global), importantes compradores com influência significativa, para liderar esforços para tornar a transparência uma pedra angular fundamental desses contratos críticos, protegendo a saúde e acessibilidade de medicamentos que salvam vidas para todos. O segredo imposto pela indústria privada em toda a cadeia de valor dos produtos médicos tornou-se a norma durante a pandemia de COVID-19. Houve segredo com relação a muitos acordos de P&D financiados publicamente e uma ausência de termos e condições exigindo transparência dos resultados da pesquisa e condições sobre a comercialização. Exceto onde certas informações em países selecionados eram garantidas como públicas, as empresas reivindicavam proteção de segredo comercial sobre (1) investimentos públicos e incentivos em P&D e seus próprios investimentos privados, (2) preços e política de preços, (3) acordos de compra do setor público e privado e compromissos de fornecimento, (4) acordos de fabricação contratada, (5) custos de bens, (6) paisagens de patentes e regulamentações, e mais. Com base nessas definições de segredo comercial auto proclamadas, grandes empresas biofarmacêuticas exigiam acordos de confidencialidade e não divulgação em acordos de compra com governos, instituições de compra internacionais como o Fundo Global e a UNICEF, iniciativas multilaterais como o Acelerador de Acesso às Ferramentas de COVID-19, e grandes organizações caritativas/humanitárias como a Médicos sem Fronteiras. Esses requisitos da indústria em contratos de compra ignoram a prática histórica estabelecida com a resposta global ao HIV de divulgar publicamente quantidades de fornecimento, termos de entrega e preços. Esta prática, alcançada através de campanhas concertadas, ajudou a corrigir desequilíbrios de poder entre empresas e compradores, estabeleceu preços de referência mais acessíveis e levou a compras mais eficientes em termos de preço. Com a pandemia de COVID-19, empresas biofarmacêuticas transnacionais começaram a reverter esse progresso, impondo proteções de segredo comercial/informação confidencial em seus acordos de compra, mesmo quando contratando com compradores públicos e internacionais obrigados à transparência. Suas táticas incluem exigir que parceiros de compra assinem acordos de não divulgação quase intransponíveis. Protegidas por seus acordos de não divulgação, empresas privadas estão impedindo o interesse público em transparência, supervisão e responsabilidade, fomentando um ambiente propício à corrupção. Além disso, estão impondo termos e condições inaceitáveis, particularmente para produtos médicos de alta demanda e que salvam vidas. As empresas podem e fazem promessas ilusórias sobre quantidades de fornecimento e termos de entrega, impedem doações ou vendas para outros, estabelecem preços proibitivamente altos, exigem disposições onerosas de indenização e garantia, retêm pagamentos antecipados mesmo no caso de suas próprias violações e se eximem da responsabilidade por suas próprias infrações de propriedade intelectual. Com base em nossas discussões, entendemos que muitos de vocês estão frustrados com o abuso da lei de segredo comercial e de contratos. Os esforços corporativos para auto definir novas categorias de informação confidencial e alavancar circunstâncias urgentes, falta de concorrência e queda de braço contratual—essencialmente exercendo poder comercial/monopólio não verificado sobre produtos de saúde essenciais para lucrar mais e entregar menos—devem ser ativamente resistidos. O gasto global em produtos médicos financiados publicamente é massivo. Em 2021, o sistema das Nações Unidas sozinho gastou $10,6 bilhões em tais produtos. Agentes de compra governamentais, organizações multilaterais e multilaterais, e compradores caritativos/humanitários todos têm obrigações adicionais de administração e responsabilidade pública que são frustradas pelas cláusulas coercitivas de segredo da indústria privada. Quando a pesquisa e desenvolvimento de medicamentos e outras tecnologias de saúde forem fortemente subsidiadas por fundos públicos, a necessidade de transparência e responsabilidade torna-se primordial. Um investimento significativo do setor público em muitos produtos de saúde deve favorecer preços razoáveis e acesso ampliado em países de baixa e média renda. As empresas não devem ser autorizadas a ocultar a precificação de produtos financiados pelo governo do público. Felizmente, alguns compradores estão resistindo à pressão da indústria, mas ainda encontram grandes desafios. Médicos sem Fronteiras, por exemplo, recentemente se opôs à ViiV Healthcare, o fornecedor exclusivo do medicamento de prevenção ao HIV CAB-LA, quando tentaram introduzir disposições de contrato de última hora ocultando preços e termos de acordo de compra. Deve ser notado que a Organização Mundial da Saúde (OMS) recomendou este medicamento como uma nova opção para reduzir infecções por HIV. A oposição da MSF às disposições de confidencialidade reconhece o enorme apoio público ao CAB-LA. Dos quatro estudos clínicos que a OMS revisou ao recomendar o medicamento como uma nova opção, três foram financiados pelo National Institute of Allergy and Infectious Diseases nos Estados Unidos. As instituições que conduziram esta pesquisa clínica pivotal beneficiaram-se de centenas de milhões de dólares públicos. Em casos recentes de liberdade de informação, ativistas na Espanha e na Colômbia estabeleceram com sucesso o princípio de que os preços dos medicamentos não são segredos comerciais protegidos. O Conselho de Transparência na Espanha considerou o acesso a essa informação um aspecto fundamental da democracia, enquanto na Colômbia, o Tribunal Administrativo de Cundinamarca decidiu que os preços das vacinas devem ser tornados públicos, uma vez que fundos públicos foram usados para sua compra. Mais recentemente, a Health Justice Initiative na África do Sul também alcançou uma vitória significativa, compelindo a divulgação completa de acordos de compra envolvendo Johnson & Johnson, Pfizer, Serum Institute e o programa COVAX da Gavi. Reconhecemos que compradores individuais podem relutar em assumir riscos sozinhos, temendo que tais esforços sejam simbólicos (e prejudiciais), em vez de transformadores, e potencialmente sujeitá-los a retaliações da indústria. Este é um problema clássico de ação coletiva. Portanto, resistir a essas disposições de confidencialidade impostas pela indústria exige uma ação coletiva decisiva focada em maior transparência em toda a cadeia de valor do produto médico. Atores chave reconheceram a necessidade de transparência. Em 2019, a Assembleia Mundial da Saúde (resolução WHA 72.8) adotou uma Resolução de Transparência não vinculante recomendando maior transparência na precificação de medicamentos. Em 2011, a UNICEF divulgou publicamente os preços das vacinas pela primeira vez. Na Europa, os apelos por transparência cresceram, especialmente devido ao segredo em torno das negociações da vacina COVID-19 da Comissão Europeia. Os Estados Unidos têm uma exigência de longa data para transparência em contratos de aquisição biofarmacêutica, incluindo durante a pandemia de coronavírus. Lamentavelmente, o PEPFAR recentemente contornou as obrigações de transparência ao permitir que seu distribuidor biofarmacêutico contratado, Chemonics, assinasse um acordo de não divulgação com a ViiV, rompendo com muitos anos de práticas passadas de transparência de preços/fornecimento. Essas práticas de transparência passadas e recomendações atuais demonstram um consenso crescente de que a divulgação não perturba os mercados farmacêuticos. Além disso, a alegação de que informações básicas, como precificação, são proprietárias e comercialmente sensíveis deve ser contestada; a concorrência de preços é uma função padrão do mercado e as alegações de que ocultar preços fomenta a inovação são duvidosas. Acreditamos que é hora dos maiores compradores de produtos médicos, incluindo UNICEF, OPAS, Fundo Global, PEPFAR e Gavi, agirem individualmente para adotar novas políticas de transparência e coletivamente para apoiar a adoção e a aplicação de um novo padrão comum que rejeite o segredo, e que apoie relatórios mais robustos e acessíveis de termos e acordos de contratos de compra. Da mesma forma, os governos devem rejeitar acordos de não divulgação coercitivos e, ao mesmo tempo, devem esclarecer ou modificar suas leis de liberdade de informação e de aquisição de medicamentos para garantir que os termos de fornecimento, preço e distribuição estejam disponíveis publicamente. Organizações da sociedade civil preocupadas com o acesso a medicamentos estão prontas para participar de consultas sobre esta importante iniciativa. Sinceramente, Public Citizen Health GAP People’s Vaccine Alliance Acción Internacional para la Salud – Perú Africa Japan Forum AIDS Healthcare Foundation American Jewish World Service Amnesty International Association For Promotion Sustainable Development Association of Women of Southern Europe – AFEM AVAC Brot für die Welt, Germany Cancer Alliance, South Africa COALITION OF WOMEN LIVING WITH HIV AND AIDS (COWLHA) – MALAWI Colectivo TLGB Bolivia CSYM HUDUMA\*MBUENET MTANDAO COALITIONS TZ EAST AFRICA DISABILITY PEOPLE’S FORUM UGANDA Doctors for America Frente Nacional por la Salud de los Pueblos del Ecuador (FNSPE) Fundamental Human Rights & Rural Development Association (FHRRDA) Global Fund Advocates Network (GFAN) Global Humanitarian Progress GHP Corp Global Justice Now Harm Reduction International --- Para efeitos de facilidade de leitura, foram suprimidas deste documento as notas de pé de página constantes em sua versão original. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Preços Justos de Medicamentos São Tema de Fórum da OMS](https://academiadepacientes.com.br/acesso-a-medicamentos-forum-de-precos-justos-para-melhorar-o-acesso-oms/) **Published:** fevereiro 9, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Organização Mundial da Saúde (OMS) convocou especialistas e partes interessadas de todo o mundo para o Fórum de Preços Justos de 2024, uma iniciativa global destinada a melhorar o acesso a medicamentos e produtos de saúde através da promoção de preços justos. **Content:** A Organização Mundial da Saúde (OMS) convocou especialistas e partes interessadas de todo o mundo para o Fórum de Preços Justos de 2024, uma iniciativa global destinada a melhorar o acesso a medicamentos e produtos de saúde através da promoção de preços justos. O evento ocorreu virtualmente entre os dias 6 e 8 de fevereiro de 2024, das 10:00 às 14:30 (UTC). Como uma conferência totalmente digital, o fórum esteve acessível globalmente, permitindo a participação de representantes de Estados-Membros, sociedade civil, academia, setor de saúde privado e agências da ONU de qualquer lugar do mundo. A participação no Fórum de Preços Justos foi exclusiva para convidados que foram previamente indicados por suas organizações. Este encontro, o quarto da série, seguiu a resolução [WHA 72.8](https://g2h2.org/wp-content/uploads/2019/12/Session-2-Thiru.pdf) adotada pela Assembleia Mundial da Saúde em 2019, que solicitou a continuação dos esforços para a realização bienal do Fórum de Preços Justos. O objetivo seria compartilhar experiências, avaliar desafios atuais e emergentes nos sistemas de saúde para garantir o acesso ótimo a produtos de saúde acessíveis e discutir políticas e estratégias potenciais para melhorar a acessibilidade de medicamentos e produtos de saúde essenciais. Este fórum visou, especificamente, aprimorar a transparência do mercado ao longo da cadeia de valor farmacêutico, em referência à resolução WHA72.8 de 2019. Seguindo os fóruns anteriores realizados na Holanda (2017), na África do Sul (2019) e, virtualmente, co-organizado pela Argentina (2021), este evento buscou continuar o diálogo crítico e a colaboração internacional para enfrentar um dos maiores desafios da saúde global: o acesso justo e equitativo a medicamentos e produtos de saúde. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ### [Clique aqui e leia o comentário de Neil Grubert sobre o tema](https://academiadepacientes.com.br/novos-apelos-por-transparencia-nos-precos-dos-medicamentos/) ## **Crescimento Dramático na Aprovação de Medicamentos Órfãos: Perspectivas Encorajadoras e Desafios Preocupantes** O cenário atual da saúde global apresenta um paradoxo intrigante com o crescimento exponencial no número de medicamentos que recebem a designação de medicamentos órfãos (tratamento para doenças raras). Este incremento é simultaneamente motivo de otimismo e de preocupação para os sistemas de saúde ao redor do mundo. Este foi o tema de uma sessão paralela no referido evento, intitulada ***Como pagar pelo acesso universal a medicamentos para doenças raras e quem o fará? O grande enigma*** Por um lado, é encorajador observar que avanços científicos, políticas governamentais e condições de mercado têm estimulado de forma significativa a pesquisa e desenvolvimento de novas terapias. Estas iniciativas visam atender necessidades de saúde anteriormente negligenciadas, lançando uma luz de esperança para aproximadamente 300 milhões de pessoas que convivem com doenças raras globalmente. Entretanto, a preocupação se instala ao considerarmos a introdução desses medicamentos nos sistemas de saúde a preços que, frequentemente, alcançam centenas de milhares de dólares. Tal fato já impactou profundamente as finanças até mesmo dos países mais ricos, evidenciando um desafio colossal para a oferta de cobertura universal. A viabilização do acesso a apenas uma fração desses medicamentos, com eficácia e segurança comprovadas, para pessoas em países de todos os níveis de renda, seria uma conquista imensa, ainda que atualmente pareça impraticável. Além disso, é crucial reconhecer os significativos investimentos em capacidades e infraestrutura necessários para integrar esses novos medicamentos aos sistemas de saúde. A precificação exorbitante de medicamentos para doenças raras acarreta um custo humano notável, causando estresse psicológico significativo para pacientes e suas famílias, bem como para os gestores, que se veem limitados pelos recursos financeiros disponíveis, e incapazes de atender à demanda. Segundo a [Rare Diseases International](https://www.rarediseasesinternational.org/), em sua rede social Linkedin, as principais conclusões desta sessão paralela foram: 👉No caminho para o acesso universal a medicamentos para doenças raras, a acessibilidade, a capacidade de pagamento, a disponibilidade e affordability são considerações cruciais. 👉Apesar dos notáveis avanços científicos, o acesso ao tratamento para doenças raras continua sendo um desafio devido aos altos preços, volume limitado e atrasos devido a quadros políticos ou regulatórios pouco claros. 👉Esforços globais estão sendo feitos para abordar essas barreiras, enfatizando a necessidade de abordagens inovadoras, tais como: 🔎Fundos dedicados para reembolsar medicamentos para doenças raras; 🔎Ajuste dos modelos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para melhor se adequar às doenças raras; 🔎Estabelecimento de acordos baseados em valor com fabricantes para apoiar os sistemas de saúde a alocar recursos de forma eficaz; 🔎Produção nacional de medicamentos para doenças raras para reduzir substancialmente os custos e o preço; 🔎Existe uma oportunidade de compartilhar os desafios em torno da geração de evidências de mundo real globalmente. Incorporar tais evidências pode melhorar as avaliações da eficácia clínica. 👉Não existe uma solução única que funcionará em todos os países para garantir um acesso equitativo e sustentável aos tratamentos. 👉Os palestrantes destacaram a importância da solidariedade social para com as pessoas que vivem com doenças raras como a espinha dorsal da saúde pública e cobertura de saúde universal. 👉Todos as partes interessadas devem trabalhar juntas para proteger os direitos das pessoas que vivem com doenças raras e garantir que ninguém seja deixado para trás. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Revolução na Saúde: Europa Desafia Big Pharma](https://academiadepacientes.com.br/revolucao-na-saude-europa-desafia-big-pharma/) **Published:** fevereiro 10, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Organizações e especialistas na Europa defendem a criação de uma indústria farmacêutica pública para garantir acesso equitativo a medicamentos e reduzir a dependência de empresas privadas. **Content:** **O que há de novo**: Organizações e especialistas na Europa defendem a criação de uma indústria farmacêutica pública para garantir acesso equitativo a medicamentos e reduzir a dependência de empresas privadas. **Por que isso importa**: Esta mudança poderia transformar radicalmente o acesso a tratamentos, reduzindo custos e focando no bem-estar das pessoas, em vez dos lucros corporativos. 🌍💉 **O quadro geral:** - **Impacto Econômico**: A redução da influência das empresas farmacêuticas nos preços poderia economizar até 140 bilhões de euros na UE, recursos que seriam reinvestidos em saúde pública. 📉💶 - **Acesso e Equidade**: Uma rede de institutos públicos garantiria que novos medicamentos permanecessem acessíveis e sob controle público, promovendo a partilha de conhecimento. 🤝🔬 - **Solidariedade Global**: Alinhar-se com as demandas por justiça na saúde do Sul Global poderia posicionar a Europa como líder em equidade na saúde mundial. 🌐❤️ ### [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/farmaceutica-publica-para-a-europa-um-divisor-de-aguas-no-acesso-aos-medicamentos/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Preços justos: ONG holandesa lança Monopoly - Edição Medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/precos-justos-ong-holandesa-lanca-monopoly-edicao-medicamentos/) **Published:** fevereiro 11, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Com uma atuação satírica do humorista e apresentador holandês Roel Maalderink em campanha da ONG Wemos, a fictícia empresa farmacêutica Katjing Farma lança um jogo inédito: Monopoly: Edição Medicamentos. Este vídeo revela como, na arena atual do comércio de medicamentos, a busca por ganhos astronômicos ofusca a essencialidade da saúde. A campanha representa mais uma iniciativa na luta por transparência na formação de preços de medicamentos. Legendas em inglês ## **Pressão sobre o Acesso a Tratamentos** Conforme relatado pela Wemos, a disponibilidade de tratamentos e medicamentos está cada vez mais asfixiada, inclusive nos Países Baixos. Companhias farmacêuticas monopolizam inovações terapêuticas, impondo preços exorbitantes e nebulosos. O preço proibitivo de fármacos ameaça excluí-los de listas de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/), enquanto os gastos desmedidos inviabilizam outros tratamentos essenciais que poderiam ser fornecidos. No alvorecer de 2023, a Holanda decidiu, pela primeira vez em sua história, excluir três medicamentos do [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) devido aos seus valores proibitivos. “Face a regulamentações deficitárias, laboratórios têm carta branca para estipular preços sem necessidade de justificativa”, declara Emily Dowdalls, autoridade em políticas farmacêuticas da Wemos. “A persistindo tal sistema, a garantia de acesso universal a cuidados de saúde e medicamentos torna-se uma utopia. A prosperidade humana deve suplantar a voracidade por lucros exacerbados.” ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20600%20500%22%20width%3D%22600%22%20height%3D%22500%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22600%22%20height%3D%22500%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A fictícia Kaching Pharma apresenta **Monopoly: Edição Medicamentos**. Construa um monopólio farmacêutico, venda comprimidos por preços exorbitantes e explore o sistema de saúde. O jogo destaca os custos excessivamente altos dos medicamentos, a falta de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) governamental e as consequências negativas de priorizar o lucro em detrimento da saúde. ## **Advocacy por Transparência e Justiça Tarifária** Na sua cruzada “Prioridade à Saúde, Não ao Lucro: Medicamentos Acessíveis a Todos”, a Wemos insta o governo holandês a assegurar equidade nos preços dos fármacos. “Pleiteamos por legislações e normativas que promovam clareza sobre gastos e preços, bem como por negociações tarifárias quando os medicamentos são desenvolvidos através de financiamento público”, proclama Dowdalls. ***Monopoly®*** é um dos jogos de tabuleiro mais populares do mundo, em que propriedades como bairro, casas, hotéis, empresas são compradas e vendidas, e em que uns jogadores ficam “ricos” e outros vão à falência. No Brasil, inspirou o jogo ***Banco Imobiliário***, produzido pela Estrela --- [Foto de](https://www.pexels.com/pt-br/foto/foto-aproximada-do-lancamento-de-dados-no-jogo-de-tabuleiro-de-monopolio-4792375/) Anete Lusina: **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Falcatruas --- ### [Sul Lidera Ranking de Processos/Médico](https://academiadepacientes.com.br/sul-lidera-ranking-de-processos-medico/) **Published:** fevereiro 13, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** levantamento fornece insights importantes para profissionais da área da saúde, ajudando-os a entender os riscos legais e a planejar suas atividades com maior segurança **Content:** **O que há de novo:** Uma pesquisa revelou um aumento significativo na judicialização da Saúde e da Medicina no Brasil, com dados detalhados sobre processos éticos e a distribuição geográfica dessas ações. **Por que isso importa:** Este levantamento fornece *insights* importantes para profissionais da área da saúde, ajudando-os a entender os riscos legais e a planejar suas atividades com maior segurança. 📊🏥 **O quadro geral:** - A pesquisa mostra que, por médico, o Sul tem a maior média de processos, enquanto a especialidade de Ginecologia e Obstetrícia lidera em processos no STJ. 📈 - Há um destaque para o aumento de 302% no número de processos em uma década, refletindo uma crescente tendência de litígios envolvendo a saúde. 📉 - Dados apontam que 50% dos médicos na Bahia enfrentam condenações, o maior índice entre os estados, revelando diferenças regionais significativas. 🌍 ## Justiça em dados ## Resultados Gerais - **Número de processos no Brasil:** 573.750. - **Número de médicos distribuidos no Brasil:** 562.206. - **Média de processos por mil habitantes:** 2,59. - **Média de processos por médico:** 1,02. - **Distribuição dos processos:** 77.350 na Justiça Federal (13,48%) e 496.400 na Justiça Estadual (86,52%). - **Aumento de processos sobre Saúde entre 2021 e 2022:** 19%. - **Variação dos processos em nove anos:** 198% de aumento na primeira instância e 85% de aumento na segunda instância. - **Duração média dos processos:** 439 dias em julgamento e 747 dias em baixa definitiva. ### Distribuição Regional e por Estado - **Média de processos por região:** Sul (5,11 por mil habitantes), Sudeste (3,12), Centro-Oeste (2,72), Nordeste (1,85) e Norte (0,80). - **Média de processos por médico por região:** Sul (1,75), Centro-Oeste (1,10), Nordeste (1,02), Sudeste (0,81) e Norte (0,58). - **Estados com maior número de processos:** São Paulo (133.500), Rio Grande do Sul (83.710), Minas Gerais (50.520), Rio de Janeiro (33.750), e Bahia (27.330). ### Especialidades Médicas e Judicialização - **Especialidades com maior número de processos no STJ:** Ginecologia e Obstetrícia, Traumatologia e Ortopedia, Cirurgia Plástica, entre outras. - **Especialidades com mais processos no SUS:** Traumatologia e Ortopedia, Cardiologia, Oftalmologia, entre outras, variando entre as redes estadual e municipal. ### Ações Contra Médicos - **Distribuição de réus:** 16% médicos, 46% pessoas jurídicas, 38% médicos que são pessoas jurídicas. - **Tipos de pessoas jurídicas rés:** 45,83% hospitais e clínicas, 37,5% poder público, 16,67% planos de saúde. - **Gênero dos envolvidos nas ações:** 59,35% pacientes mulheres, 40,65% homens; 88% médicos homens, 12% mulheres. ### Resultados dos Processos - **Aumento de processos de 2001 a 2011:** 302%. - **Aumento de condenações no mesmo período:** 180%. - **Julgamentos no CFM:** inclui cassações, suspensões, absolvições, entre outros, com destaque para as especialidades mais demandadas. ### Processos no Cremesp (2022) - **Sindicâncias encerradas:** 3.224. - **Processos éticos julgados:** 798 (492 culpados, 306 inocentes). - **Temáticas principais:** atendimento médico; conduta ético-profissional; negligência, imperícia e imprudência; condições de funcionamento e hospital; perícia, laudo médico e licença médica; abuso e assédio sexual; cirurgia plástica; e atestado médico - **Penalidades aplicadas:** advertências confidenciais, censuras confidenciais e públicas, cassações, suspensões. ### Especialidades Médicas com Maior Número de Processos no Supremo Tribunal de Justiça (STJ): - Ginecologia e Obstetrícia: 42,60% - Traumatologia e Ortopedia: 15,91% - Cirurgia Plástica: 7% - Cirurgia Geral: 7% - Clínica Médica: 6% - Neurocirurgia: 5,18% - Pediatria: 4,46% - Otorrinolaringologia: 3,03% - Anestesiologia: 2,85% - Oftalmologia: 2,85% ### Especialidades Médicas com Mais Processos no SUS, Rede Estadual: - Traumatologia e Ortopedia: 90,50% - Cardiologia: 57,10% - Oftalmologia: 57,10% - Oncologia Clínica: 47,60% - Urologia: 42,90% ### Especialidades Médicas com Mais Processos no SUS, Rede Municipal: - Traumatologia e Ortopedia: 64,80% - Oftalmologia: 40% - Psiquiatria: 38,70% - Cardiologia: 27,80% - Neurologia: 27,40% ### Especialidades Mais Demandadas no Plenário do Conselho Federal de Medicina (CFM): - Ginecologia e Obstetrícia: 23,8% - Clínica Médica: 11,9% - Cirurgia Plástica: 9,5% - Pediatria: 9,5% - Neurocirurgia: 4,8% ### Especialidades Mais Demandadas na Câmara do CFM: - Clínica Médica: 23,5% - Ginecologia e Obstetrícia: 14,3% - Cirurgia Plástica: 6,3% - Medicina de Emergência: 5,2% - Dermatologia: 5% ### [Clique aqui para saber mais ](https://www.apm.org.br/ultimas-noticias/infografico-apresenta-panoramas-da-judicializacao-da-saude-e-da-medicina-no-brasil/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Câmara dos EUA Veta QALYs em Programas Federais de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/camara-dos-eua-veta-qalys-em-programas-federais-de-saude/) **Published:** fevereiro 15, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A medida visa prevenir discriminação contra pessoas com deficiências, doenças raras e doenças crônicas, assegurando tratamentos fundados na equidade **Content:** 🚫 A Câmara dos Representantes dos EUA aprovou na quarta-feira (7/2) [o projeto de lei H.R. 485](https://www.govtrack.us/congress/bills/118/hr485), proibindo o uso de QALYs em programas de saúde financiados pelo governo. A medida agora segue para o Senado. - **Por que isso importa:** A medida visa prevenir discriminação contra pessoas com deficiências, doenças raras e doenças crônicas, assegurando tratamentos fundados na equidade 🧠 **O que está acontecendo:** - O projeto de lei estende a proibição do uso de QALYs ao Medicaid e outros programas, para evitar a desvalorização de vidas baseada em condições de saúde. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - Críticos argumentam que a proibição representa uma má interpretação do papel dos QALYs e ameaça pesquisas de [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) comparativa. 🏃 **Resumindo:** - A proposta busca proteger os direitos dos pacientes, mas enfrenta críticas por potencialmente limitar avaliações econômicas em saúde. 🖼️ **O quadro geral:** A legislação reflete preocupações com a equidade na saúde, mas levanta questões sobre como avaliar e financiar tratamentos de forma eficaz sem o uso de QALYs. 💭 **Nossa opinião** A decisão destaca o equilíbrio delicado entre justiça, economia e a necessidade de métodos transparentes na avaliação de tecnologias em saúde ### [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/camara-dos-eua-veta-qalys-em-programas-de-saude-publica/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Câmara dos EUA Veta QALYs em Programas de Saúde Pública](https://academiadepacientes.com.br/camara-dos-eua-veta-qalys-em-programas-de-saude-publica/) **Published:** fevereiro 15, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A recente aprovação pela Câmara dos Representantes dos Estados Unidos do [Projeto de Lei H.R. 485](https://www.govtrack.us/congress/bills/118/hr485), denominado “Protecting Health Care for All Patients Act”, marca um momento significativo na discussão sobre a utilização de medidas de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) no financiamento da saúde pública norte-americana. Este projeto de lei visa proibir programas de saúde financiados pelo governo federal de usar o Ano de Vida Ajustado pela Qualidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), na sigla em inglês) para determinar a precificação e o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de serviços de saúde e tecnologias, incluindo medicamentos com receita. A medida tem o potencial de remodelar a forma como as decisões de cobertura e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) são tomadas dentro de programas como o Medicaid, a Administração de Veteranos e o Programa de Benefícios de Saúde dos Funcionários Federais. O [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) é uma métrica que visa medir a extensão ou a melhoria na qualidade de vida proporcionada por diferentes tratamentos médicos, permitindo comparações entre estados de doenças e tratamentos diversos. Essa medida, ao ser combinada com os custos associados às intervenções de saúde, possibilita uma avaliação de seu valor relativo sob uma perspectiva econômica. Críticos do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) argumentam que essa abordagem pode levar à discriminação, especialmente contra pessoas com deficiências ou doenças crônicas, como fibrose cística, Esclerose Lateral Amiotrófica ou síndrome de Down. A principal patrocinadora do projeto, a Representante Cathy McMorris Rodgers, expressou preocupações de que os QALYs possam ser usados para avaliar tecnologias médicas de uma maneira que deprecie os anos de vida ganhos por pessoas mais velhas ou com condições incapacitantes. Por outro lado, pesquisadores da Universidade de Harvard apontam que o projeto de lei pode não ter captado plenamente a utilidade e a aplicação dos QALYs, além de ameaçar a pesquisa de [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) comparativa — um campo essencial para avaliar os benefícios e malefícios das intervenções médicas. A proibição dos QALYs e de medidas similares poderia limitar significativamente a capacidade dos gestores de tomar decisões informadas sobre como alocar recursos de forma eficaz, considerando os benefícios e os riscos dos cuidados que não são facilmente quantificados. Embora a análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), como o custo por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), raramente seja o fator decisivo nas determinações de cobertura e precificação, ela constitui uma ferramenta importante para informar essas decisões. A discussão em torno do Projeto de Lei H.R. 485 destaca um desafio fundamental no sistema de saúde: como alocar recursos limitados de maneira justa e eficiente. Independentemente da aprovação deste projeto de lei, os formuladores de políticas precisarão de métodos para medir o valor das intervenções médicas em um contexto de recursos finitos. A alternativa ao [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), que seria a alocação implícita de recursos baseada na capacidade de pagamento ou no status de seguro de saúde, é aleatória, não baseada em evidências e invariavelmente injusta. --- Fonte: [House Of Representatives Passes Bill To Ban Use Of QALYs In Federally Funded Healthcare Programs](https://www.forbes.com/sites/joshuacohen/2024/02/09/house-of-representatives-passes-bill-to-ban-use-of-qalys-in-federally-funded-healthcare-programs/?sh=4949ad864f7b) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Rick Guidotti é Destaque no Curso "Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global"](https://academiadepacientes.com.br/rick-guidotti-e-destaque-no-curso-saude-publica-e-direitos-humanos-doencas-raras-deficiencias-e-advocacy-global/) **Published:** fevereiro 19, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Em um evento exclusivo que promete ser uma experiência transformadora, Rick Guidotti, o visionário fundador da ONG [Positive Exposure](https://positiveexposure.org/), estará compartilhando sua jornada e insights com uma audiência selecionada. Este encontro faz parte do curso inovador “[Saúde Pública e Direitos Humanos: Doenças Raras, Deficiências e Advocacy Global](https://centrodepesquisaeformacao.sescsp.org.br/atividade/saude-publica-e-direitos-humanos-doencas-raras-deficiencias-e-advocacy-global)“. A iniciativa, que começa hoje (20/2), às 10h é do [Centro de Pesquisa e Formação do Sesc São Paulo](https://centrodepesquisaeformacao.sescsp.org.br/). O curso integra a programação comemorativa do [Dia das Doenças Raras](https://www.rarediseaseday.org/), a ser celebrado em 29 de fevereiro. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Inscrições encerradas ## **Detalhes do Evento e o que Esperar** O curso, com curadoria do pesquisador Cláudio Cordovil Oliveira (ENSP/Fiocruz) é estruturado para fornecer uma compreensão aprofundada e multifacetada das questões relacionadas às doenças raras e deficiências, com um foco especial no advocacy global e nos direitos humanos. Rick Guidotti, um renomado fotógrafo que já trabalhou para grandes marcas e publicações de moda, fundou a ONG Positive Exposure após um encontro casual com Christine (foto em destaque) uma jovem com albinismo em Nova York. Descontente com a representação desumanizadora de pessoas com condições genéticas em textos médicos, Guidotti voltou suas lentes para a celebração da beleza e diversidade humana. A Positive Exposure colabora com organizações, escolas de medicina, universidades e instituições educacionais em todo o mundo, desafiando estereótipos sociais e promovendo uma mudança de atitude em relação às diferenças genéticas, físicas, comportamentais e intelectuais. Esta missão ressoa profundamente com a promoção de uma visão inclusiva e respeitosa sobre a saúde pública e os direitos humanos, especialmente no que diz respeito a doenças raras, deficiências e advocacy global. O trabalho de Guidotti e da Positive Exposure tem sido amplamente reconhecido e celebrado em mídias regionais, nacionais e internacionais, contribuindo significativamente para a educação, saúde mental, medicina e direitos humanos. No contexto do ciclo de palestras “Saúde Pública e Direitos Humanos: doenças raras, deficiências e advocacy global”, promovido pelo SESC SP , a história e missão da Positive Exposure são particularmente relevantes. Ao destacar a importância de abordagens que valorizam a diversidade humana e combatem o estigma, o ciclo de palestras se alinha com os valores e práticas defendidos por Guidotti e sua ONG. Incorporar a visão e abordagem de Positive Exposure no ciclo de palestras não apenas enriquece o conteúdo oferecido ao público, mas também serve como um lembrete poderoso da importância de olhar além das diferenças físicas, reconhecendo e celebrando a singularidade e a dignidade de cada indivíduo. É uma oportunidade para promover diálogos construtivos sobre inclusão, direitos humanos e justiça social no contexto da saúde pública, contribuindo para a construção de uma sociedade mais justa e empática. ## **Um Curso com Impacto Profundo** Além da participação de Rick Guidotti, o curso oferece uma jornada educacional rica, explorando temas como: - **Avaliação Econômica em Saúde:** (27/2, às 10h) Wilson Follador e Welton Correia Alves liderarão uma discussão crítica sobre os desafios da avaliação econômica, especialmente no contexto de doenças raras e deficiências, debatendo o valor intrínseco da vida humana com doença rara e deficiência. - **Ética na Avaliação de Tecnologia em Saúde:** (5/3, às 10h) Sob a orientação de Marise Basso Amaral, os participantes mergulharão nos dilemas éticos associados à Avaliação de Tecnologias em Saúde e aprenderão sobre a importância vital da participação social nesse processo. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Saúde Cria Câmara para Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/saude-cria-camara-para-doencas-raras-1/) **Published:** fevereiro 21, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O Ministério da Saúde institui a Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras, visando contribuir para o desenvolvimento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. **Content:** ### O que há de novo: O Ministério da Saúde institui a Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras, visando contribuir para o desenvolvimento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. ### Por que isso importa: Esta medida promete melhorar o suporte e a qualidade do cuidado aos pacientes com doenças raras, um grupo frequentemente subatendido no sistema de saúde. ### O quadro geral: - A criação da Câmara é uma resposta às necessidades específicas de pacientes com condições raras, que requerem atenção especializada e recursos dedicados. - A Câmara funcionará de forma interinstitucional e multiprofissional, garantindo uma abordagem holística e abrangente no tratamento dessas doenças. - Com a integração de diferentes setores e especialidades, espera-se promover inovações em cuidados de saúde, educação permanente para profissionais e melhor organização dos serviços, beneficiando diretamente os afetados por doenças raras. ### [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/nova-era-no-combate-as-doencas-raras-entenda-a-cta/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Nova Era no Combate às Doenças Raras? Entenda a CTA](https://academiadepacientes.com.br/nova-era-no-combate-as-doencas-raras-entenda-a-cta/) **Published:** fevereiro 21, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O Ministério da Saúde do Brasil acaba de dar mais um passo na luta contra as doenças raras com a publicação da [Portaria GM/MS Nº 3.132](https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/portaria-gm/ms-n-3.132-de-19-de-fevereiro-de-2024-543716614), em 19 de fevereiro de 2024, que estabelece a criação da Câmara Técnica Assessora de Doenças Raras (CTA de Doenças Raras). Este órgão tem como objetivo principal contribuir para o aperfeiçoamento e o desenvolvimento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, além de discutir questões relacionadas direta ou indiretamente a essas condições no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). A CTA de Doenças Raras funcionará com caráter técnico, consultivo e educativo, promovendo a interação entre diferentes áreas técnicas do Ministério da Saúde. Este órgão interinstitucional e multiprofissional visa não apenas aprimorar as políticas já existentes mas também inovar na criação de estratégias de organização das ações e serviços de saúde. Dessa forma, busca-se fortalecer e qualificar o cuidado destinado à população afetada por doenças raras dentro da Rede de Atenção à Saúde (RAS). A CTA de Doenças Raras terá diversas competências, incluindo a atuação integrada com áreas técnicas do Ministério da Saúde para definição de prioridades assistenciais, proposição de ações para a educação permanente de profissionais de saúde, auxílio na criação de estratégias de organização das ações e serviços de saúde, e promoção do intercâmbio de experiências de gestão e ações intersetoriais. Adicionalmente, contribuirá com os serviços especializados para o desenvolvimento de processos e métodos de coleta, análise e produção de informações sobre a população afetada por doenças raras. A composição da CTA de Doenças Raras inclui representantes de diversos órgãos e entidades, evidenciando sua natureza interinstitucional e multiprofissional. Entre os membros, estão representantes do Ministério da Saúde, Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação e do Complexo Econômico-Industrial da Saúde, entre outros. Esta diversidade de participantes garante uma abordagem abrangente e multidisciplinar às questões de doenças raras. A instituição da CTA de Doenças Raras pelo Ministério da Saúde pode representar um marco na política de saúde pública brasileira, especialmente para aqueles afetados por condições raras. Com sua abordagem integrada e foco no aperfeiçoamento das políticas de saúde, espera-se que esta câmara técnica traga avanços significativos na qualidade de vida dos pacientes com doenças raras, promovendo uma saúde mais inclusiva e equitativa dentro do SUS. A ver. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Elevidys®: FDA Abriu Exceção para Terapia Gênica em Duchenne](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-fda-abriu-excecao-para-terapia-genica-em-duchenne/) **Published:** fevereiro 27, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** FDA abriu exceção regulatória para aprovar Elevidys, terapia gênica para Duchenne, apesar de dados limitados de eficácia em meninos mais novos. **Content:** 🎯 A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou de forma acelerada a terapia gênica Elevidys® da Sarepta para Duchenne, mas o caso é considerado excepcional pelo diretor do CBER, Peter Marks. - **Por que isso importa:** Esta decisão destaca a complexidade e a controvérsia em torno das aprovações de terapias gênicas, além da influência do ativismo de pacientes nas decisões regulatórias. 🧠 **O que está acontecendo:** - A aprovação foi limitada a meninos de quatro e cinco anos, baseada em vídeos e depoimentos de familiares, apesar das recomendações contrárias dos revisores da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). - **Nas Entrelinhas:** - Documentos internos revelam a influência das associações de pacientes na decisão de Marks e a possível expansão da faixa etária elegível para a terapia. 🏃 **Resumindo:** - A decisão de Marks sobre a Elevidys® reflete um movimento em direção a uma maior incorporação da perspectiva dos pacientes nas avaliações da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). 🖼️ **O quadro geral:** A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) sinaliza um esforço para trabalhar mais de perto com associações de pacientes, potencialmente ajustando futuras aprovações de terapias baseadas em uma compreensão mais profunda das experiências dos pacientes e suas famílias. 💭 **Nossa opinião** A abordagem da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) reflete um equilíbrio delicado entre evidência científica e a voz dos pacientes, ressaltando a importância da empatia no processo regulatório. ### [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/entre-ciencia-e-advocacy-a-jornada-do-elevidys-duchenne-ate-a-aprovacao/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Dia Mundial das Doenças Raras: Uma Saudação Especial de Joaquim Brites](https://academiadepacientes.com.br/dia-mundial-das-doencas-raras-uma-saudacao-especial-de-joaquim-brites/) **Published:** fevereiro 29, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Leia a mensagem tocante de Joaquim Brites neste Dia Mundial das Doenças Raras, trazendo inspiração e solidariedade à comunidade de pacientes. **Content:** *Olá, pessoal!* *Hoje, no Dia Mundial das Doenças Raras, é com grande alegria e honra que tenho o privilégio de apresentar uma mensagem especial do meu querido amigo Joaquim Brites, um verdadeiro líder e defensor incansável da comunidade de portadores de doenças neuromusculares em Portugal.* *Joaquim é uma inspiração para todos nós, dedicando sua vida a fazer a diferença na vida daqueles que enfrentam desafios únicos devido a condições neuromusculares raras. Sua paixão, comprometimento e compaixão são verdadeiramente admiráveis, e é um privilégio chamá-lo de amigo .* *Nesta ocasião significativa, gostaria de compartilhar mais abaixo algumas palavras de Joaquim, que refletem não apenas sua dedicação à causa, mas também a importância de unir forças e fortalecer nossa comunidade em prol de um futuro mais inclusivo e acessível para todos os que vivem com doenças raras.* *Obrigado por fazer parte desta jornada conosco*, Joaquim ! *Com gratidão,* Claudio Cordovil Oliveira Autor do Blog Academia de Pacientes --- ## Ano Raro, necessidade frequente e solução urgente JOAQUIM BRITES Presidente da Associação Portuguesa de Neuromusculares (APN) Uma vez mais, as doenças raras estão na ordem do dia. Porque estamos no mês de fevereiro que, este ano, por ser bissexto, tem vinte e nove dias e permite a rara possibilidade de o assumirmos como diferente dos outros. Uma vantagem que, afinal, se traduz apenas na mediatização do período de tempo em que se fala mais das pessoas diferentes, que são raras e que, fora desta onda, são completamente esquecidas. Bem sei que, “esquecimento”, pode não ser o termo adequado quando nos referimos a algumas destas pessoas. Mas, para uma grande maioria delas, o seu sentido talvez signifique muito mais, pelo que enfrentam ao longo de uma vida, devido à ignorância do seu diagnóstico, ou à falta dele, e às consequências de um desinteresse ainda profundo pela implementação de algumas soluções que, de tão simples e pouco onerosas, permitiriam aumentar o número de respostas que tantos reclamam há tantos anos, ou de serviços essenciais cuja necessidade tem sido amplamente exigida por parte de profissionais de saúde, das próprias pessoas com doença e seus familiares ou cuidadores e dos seus representantes. A aposta na diversificação de opiniões e na introdução de novos conceitos, supostamente impostos pela obrigatória evolução do mundo para o digital, pela Inteligência Artificial e, em consequência, pela futura desumanização de muitos dos serviços de saúde onde as pessoas, por serem portadoras de uma doença rara, ali se dirigem à espera de respostas, vai conduzir os gestores a uma espera prolongada por consensos. Esses, já deveriam ter sido conseguidos e, até, aplicadas algumas das muitas medidas resultantes de uma discussão que se prolonga há tempo demais, na Europa e em todo o mundo. A falta de planejamento para uma estratégia alinhada com os propósitos e com as normativas europeias e, até, mundiais, de médio prazo, assente em critérios e em medidas concretizáveis, que reúna um consenso médico, científico, social e político, sem esquecer todos os representantes dos doentes, tem feito crescer uma barreira que se está a tornar quase intransponível para quem pretende avançar para um nível superior de decisão. A incapacidade de reunir à volta da mesma mesa todos os “*[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* “, aliada ao desconhecimento dos movimentos representativos e do muito trabalho já desenvolvido internacionalmente pelos membros portugueses que compõem os diversos organismos, transformou-se em adiamentos “*sine die”* para que os doentes raros tenham, em Portugal, as mesmas oportunidades de acesso e o mesmo reconhecimento dos seus direitos, como qualquer outra pessoa. E, em matéria de acesso e de direitos, a lista continua a crescer. O direito aos tratamentos preventivos, onde se consideram todas as terapias clinicamente aconselháveis, aos produtos de apoio em tempo útil, à participação em ensaios clínicos em locais de maior proximidade, às consultas multidisciplinares de acompanhamento, a uma educação não excludente, à oportunidade de emprego sempre que isso seja possível, a uma maior autonomia e a uma vida menos dependente, são apenas algumas das injustiças que a inércia tem originado. Reconheço que estamos mais despertos para os problemas, mas isso, não os resolve. Considero, por isso, muito importante que todos os que opinam sobre Redes de Referência Europeias, Centros de Referência Nacionais afiliados, investigação de excelência em terapias inovadoras, [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/), dados digitais em saúde e tantos outros temas, abordados e discutidos quase em formato contínuo e até à exaustão, sejam capazes de transformar opiniões em decisões concretas. Porque é muito urgente! Porque os doentes raros esperam há tempo demais! --- Publicado originalmente em **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [A Esperança no Reposicionamento de Medicamentos para Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/a-esperanca-no-reposicionamento-de-medicamentos-para-doencas-raras/) **Published:** fevereiro 29, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** 🚀 Kaila Mabus superou uma doença rara graças à inovação na medicina de reposicionamento (*repurposing*) de drogas. - **Por que isso importa:** Esta história realça o potencial de salvar vidas usando medicamentos já existentes para novas doenças raras. 🧠 **O que está acontecendo:** - Dr. David Fajgenbaum, um pesquisador e paciente com doença de Castleman, está liderando o esforço para combinar pacientes com doenças raras a medicamentos já aprovados para outras condições. - **Every Cure**, uma organização sem fins lucrativos, recebeu financiamento para criar um banco de dados e algoritmos que facilitam essas combinações. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou apenas um medicamento para a doença de Castleman, que não ajudou Kaila. Mas a droga ruxolitinib, indicada para um tipo de câncer sanguíneo, colocou sua condição em remissão. - O reposicionamento de drogas é uma estratégia que oferece esperança rápida e custoefetiva para doenças sem tratamento conhecido. 🏃 **Resumindo:** - A pesquisa de Fajgenbaum e o financiamento para **Every Cure** visam expandir o reposicionamento de drogas em grande escala. - **O objetivo é dar aos pacientes acesso máximo a medicamentos**, não necessariamente a aprovação da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para novas indicações. 🖼️ **O quadro geral:** - Mais de 10 mil doenças raras existem, com a maioria sem tratamentos aprovados. A iniciativa de Fajgenbaum pode mudar drasticamente este cenário, promovendo o uso de medicamentos aprovados em novos contextos de doença. 💭 **Nossa opinião** - A abordagem inovadora de Fajgenbaum para reposicionamento de drogas poderia revolucionar o tratamento de doenças raras, oferecendo esperança onde antes havia pouca. ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/esperanca-na-luta-contra-doencas-raras/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [O Deserto dos Tártaros: Uma Metáfora para a Inércia em Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/o-deserto-dos-tartaros-uma-metafora-para-a-inercia-em-doencas-raras/) **Published:** janeiro 12, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Análise da inércia na saúde pública brasileira em doenças raras através da metáfora contida em 'Deserto dos Tártaros' de Dino Buzzatti **Content:** --- **O que você vai ler a seguir** - [Introdução](#aioseo-introducao) - [A Espera Infindável](#aioseo-a-espera-infindavel) - [O Ministério da Saúde e o Deserto da Inação](#aioseo-o-ministerio-da-saude-e-o-deserto-da-inacao) - [Reflexões e Paralelos com a Obra](#aioseo-reflexoes-e-paralelos-com-a-obra) - [A Realidade das Doenças Raras e a Atuação Legislativa no Brasil](#aioseo-o-deserto-dos-tartaros-a-realidade-das-doencas-raras-e-a-atuacao-legislativa-no-brasil) - [Análise das Proposições e Sua Relevância](#aioseo-analise-das-proposicoes-e-sua-relevancia) - [O Impacto da Inércia Legislativa](#aioseo-o-impacto-da-inercia-legislativa) - [Reflexão sobre o Tempo e a Espera](#aioseo-reflexao-sobre-o-tempo-e-a-espera) - [Uma Metáfora para a Inércia Legislativa nas Doenças Raras no Brasil](#aioseo-o-deserto-dos-tartaros-uma-metafora-para-a-inercia-legislativa-nas-doencas-raras-no-brasil) - [Dados Legislativos e a Espera Infindável](#aioseo-dados-legislativos-e-a-espera-infindavel) - [O Peso das Matérias Legislativas e a Hierarquização de Relevância](#aioseo-o-peso-das-materias-legislativas-e-a-hierarquizacao-de-relevancia) - [Conclusões do Estudo: A Necessidade de Continuidade do Debate](#aioseo-conclusoes-do-estudo-a-necessidade-de-continuidade-do-debate) - [Consequências Sociais e Emocionais da Inércia na Saúde Pública](#aioseo-o-deserto-dos-tartaros-consequencias-sociais-e-emocionais-da-inercia-na-saude-publica) - [Impacto Social da Demora Legislativa](#aioseo-impacto-social-da-demora-legislativa) - [A Sociedade como Agente de Mudança](#aioseo-a-sociedade-como-agente-de-mudanca) - [Literatura, Política e Ação no Contexto das Doenças Raras](#aioseo-o-deserto-dos-tartaros-literatura-politica-e-acao-no-contexto-das-doencas-raras) - [O Artigo de Muniz Sodré e a Política Brasileira](#aioseo-o-artigo-de-muniz-sodre-e-a-politica-brasileira) - [O Legado de Mário Juruna e a Representatividade](#aioseo-o-legado-de-mario-juruna-e-a-representatividade) - [A Ação Coletiva e a Mudança](#aioseo-a-acao-coletiva-e-a-mudanca) - [Conclusão](#aioseo-conclusao) --- ### Introdução Não sei se vocês sabem, mas antes de me tornar pesquisador em saúde pública (ENSP/Fiocruz), desenvolvi uma muito bem-sucedida carreira no jornalismo diário, atuando em redações de grandes jornais, tanto na área de Cultura como na de Ciência e Saúde. Ganhei prêmios no jornalismo, viajei o mundo, entrevistei grandes personalidades nacionais e internacionais e era feliz e não sabia. Ou melhor: Sabia. Tempos mais interessantes que estes. Mas por que abro o texto assim? Porque pensando na realidade das doenças raras neste país me ocorre a leitura de um livro que muito me marcou. E que conheci nos tempos de labuta no jornalismo diário. Trata-se de [Deserto dos Tártaros, de Dino Buzzati](https://youtu.be/1mGEY80fg9g?si=xWu4p2f4r6Lxfr0U). Posso dizer que este livro é um dos que mais me impressionou, depois de [Demian](https://pt.wikipedia.org/wiki/Demian), de Herman Hesse que li aos 16 anos, e que provocou uma reviravolta em minha vida, plasmando muito do que sou hoje. Mas isso é pra outro post. Voltemos a *O deserto dos tártaros*. No vasto e misterioso cenário do romance “*O Deserto dos Tártaros*” de Dino Buzzati, encontramos uma metáfora pungente para a atual situação das doenças raras no Brasil e para a atuação do atual Ministério da Saúde e do anterior. A narrativa, centrada na espera infinita e na passagem do tempo, espelha a realidade de milhares de brasileiros que, como Giovanni Drogo, aguardam por ações concretas em um horizonte que parece nunca se materializar. ### A Espera Infindável No romance, Drogo é enviado a uma fortaleza remota, onde aguarda, dia após dia, um ataque dos tártaros que nunca acontece. Esta espera interminável é uma alegoria perfeita para a situação das doenças raras no Brasil. Pacientes e suas famílias, isolados em sua própria fortaleza de desesperança, esperam por tratamentos, políticas públicas efetivas e atenção do governo, em um cenário onde pouco ou nada parece mudar. ### O Ministério da Saúde e o Deserto da Inação O Ministério da Saúde, nesta metáfora, pode ser visto como o vasto deserto que circunda a fortaleza. É um espaço onde a ação parece ser sempre adiada, onde as decisões necessárias para mudar a vida dos pacientes de doenças raras parecem perpetuamente no horizonte, mas nunca ao alcance. Como em “*O Deserto dos Tártaros*“, a vida segue, o tempo passa, mas a ação decisiva, o confronto com a realidade dessas doenças, permanece uma miragem distante. ### Reflexões e Paralelos com a Obra A obra de Buzzati nos convida a refletir sobre a ansiedade, a espera e o sentido (ou a falta dele) na existência humana. No contexto da saúde pública brasileira, levanta-se uma discussão paralela: a espera angustiante por direitos básicos de saúde, a luta contra o tempo em condições muitas vezes degenerativas, e a busca por um significado em meio à aparente indiferença das autoridades. Neste primeiro segmento, exploramos como “O Deserto dos Tártaros” se torna uma metáfora impactante para compreender a inércia enfrentada no campo das doenças raras no Brasil. A narrativa de Buzzati, com sua ênfase na espera e no tempo que escapa, ressoa profundamente com a realidade desses pacientes, criando um paralelo entre a literatura e a vida real, onde a espera pela ação se estende, dia após dia, em um ciclo interminável. ## A Realidade das Doenças Raras e a Atuação Legislativa no Brasil No vasto deserto metafórico de “O Deserto dos Tártaros”, encontramos um paralelo inquietante com a jornada legislativa brasileira no tratamento das doenças raras. **De janeiro de 2000 a dezembro de 2021**, o Congresso Nacional registrou 6.400 proposições na área da saúde, das quais 199 referiam-se diretamente a doenças raras – 167 na Câmara dos Deputados e 32 no Senado Federal. **Dessas, apenas oito foram aprovadas**, a maioria delas referentes a datas de conscientização desta ou daquela doença, enquanto 159 ainda tramitam nas casas legislativas. Este cenário reflete uma realidade onde a esperança de mudança é constantemente adiada, ecoando a espera interminável experimentada pelos personagens de Buzzati. ### Análise das Proposições e Sua Relevância Entre os 199 projetos de lei apresentados, 105 propõem a criação de políticas ou programas específicos para doenças raras, evidenciando um esforço legislativo para abordar a questão. No entanto, a baixa taxa de aprovação destes projetos espelha o deserto imenso e inóspito do romance, onde cada passo parece levar a lugar nenhum. Os 81 projetos relacionados a questões tributárias, judicializações e direitos de doentes raros, assim como os oito que visam alterar legislações da Anvisa, os dois sobre incentivos a pesquisas e os três avaliando tecnologias de tratamento, todos representam tentativas de navegar neste deserto, buscando oásis de esperança que raramente são alcançados. ### O Impacto da Inércia Legislativa A inércia legislativa e a lentidão no processo de aprovação de leis relacionadas às doenças raras no Brasil reforçam a metáfora do deserto. Como em “O Deserto dos Tártaros”, onde os personagens aguardam por um evento que nunca chega, os pacientes e suas famílias veem os anos passar com poucos avanços concretos. Esta realidade perpetua um estado de espera e incerteza, onde as expectativas de mudança positiva são continuamente adiadas. ### Reflexão sobre o Tempo e a Espera Assim como Buzzati explora a ansiedade e o tempo que escapa sem eventos significativos, a jornada das doenças raras no Brasil é marcada por um tempo que parece estagnar. Cada projeto de lei não aprovado ou que permanece em tramitação se torna um símbolo desta espera prolongada, desta busca por significado e ação em um cenário onde prevalece a inação. Vimos como a situação legislativa das doenças raras no Brasil reflete a metáfora de Buzzati, com ênfase na espera e na passagem do tempo. A realidade dos projetos de lei e a lenta evolução das políticas de saúde formam um paralelo com a narrativa do romance, destacando a natureza persistente da inércia e da espera na vida dos pacientes. **A gente se acostuma,** de Marina Colasanti, na leitura incrível do saudoso Antonio Abujamra, a quem tive o privilégio de conhecer. --- ## Uma Metáfora para a Inércia Legislativa nas Doenças Raras no Brasil A atuação do Congresso Nacional em relação às doenças raras no Brasil, tal como a metáfora do “Deserto dos Tártaros”, revela uma paisagem de esforços dispersos e resultados escassos. Apesar da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, estabelecida em 2014, a realidade mostra que a população afetada continua desamparada diante das peculiaridades de seus tratamentos. Este cenário se assemelha ao deserto vasto e inexplorado de Buzzati, onde ações decisivas são raras e a espera é prolongada. ### Dados Legislativos e a Espera Infindável Em outra vertente, tomemos um estudo nacional recente sobre o mesmo tema. Desde a promulgação da Constituição Federal de 1988 até agosto de 2020, segundo[ este outro estudo](https://www.scielo.br/j/csp/a/pHndwZGfPVYY55N8QwfmTKS/abstract/?lang=pt#), foram apresentadas 320 matérias legislativas sobre doenças raras, divididas entre 125 autores diferentes na Câmara dos Deputados e 15 no Senado Federal. Esses números, embora representem um avanço na discussão, são ínfimos diante do desafio imenso que é abordar as doenças raras no Brasil. Essa pequena proporção de matérias legislativas, em comparação com o número total de leis propostas, ressoa com a vastidão do deserto de Buzzati, onde o esperado raramente se concretiza. Além disso, metade das proposições sobre doenças raras (cerca de 160) foi apresentada por 18 parlamentares num universo de 584 cadeiras. Estes 18 parlamentares em sua maioria são representantes do baixo clero (backbenchers) do Congresso Nacional, que reunem-se em frentes parlamentares para tentar ampliar sua voz no Congresso no campo das doenças raras. A vantagem dos políticos do baixo clero é especializar-se em pautas para as quais a maioria do Congresso não está atenta, numa relação de maior proximidade com suas bases. A desvantagem é o caráter às vezes paroquial de suas propostas. Dias de conscientização de uma doença rara, por exemplo. Não se espere do baixo clero projetos de lei mais estruturantes e de maior fôlego, que pressuporiam mudanças radicais na política de atendimento às doenças raras no País. Isso exigiria deles a construção de consensos com o resto das casas legislativas que não têm capacidade de mobilizar. Propostas legislativas de maior fôlego deveriam ser patrocinadas pelo Executivo. Mas não se tem notícia de envolvimento do Executivo no envio de propostas sobre doenças raras ao Legislativo. Tradicionalmente, desde sempre, o Executivo não patrocina projetos de lei sobre doenças raras no Congresso Nacional. ### O Peso das Matérias Legislativas e a Hierarquização de Relevância As matérias do Grupo A no estudo, aquelas que buscam alterar o ordenamento jurídico, possuem maior peso legal, mas são poucas as que realmente provocam mudanças significativas. Isso pode ser comparado com a esperança de um evento significativo no deserto de Buzzati, que nunca se materializa. ### Conclusões do Estudo: A Necessidade de Continuidade do Debate O estudo conclui que, apesar do expressivo crescimento da pauta das doenças raras no Congresso Nacional, a produção legislativa ainda é insuficiente para atender às necessidades dos pacientes e defensores das pessoas com doenças raras brasileiras. Há uma necessidade urgente de continuidade no debate e de busca por consensos políticos, para que a legislação sobre doenças raras possa evoluir de maneira efetiva. Esta situação reflete a metáfora do deserto, onde a ação é constantemente adiada e a espera se torna a norma. A realidade das doenças raras no Brasil e a atuação do Congresso Nacional lembram a espera interminável e a inação retratadas no romance. A escassez de matérias legislativas de impacto e a lentidão no processo de aprovação dessas leis espelham a vastidão e a inércia do deserto de Buzzati. A esperança de mudança e ação significativa permanece uma miragem distante para aqueles afetados por doenças raras, presos em um ciclo de espera e desesperança. --- ## Consequências Sociais e Emocionais da Inércia na Saúde Pública Na metáfora do romance, a espera interminável e a passagem do tempo sem eventos significativos encontram eco na realidade dos pacientes com doenças raras no Brasil. A inércia legislativa e administrativa não é apenas uma questão de saúde pública, mas também um fardo emocional para esses indivíduos e suas famílias. A espera por políticas efetivas e tratamentos acessíveis se transforma em uma jornada de ansiedade, incerteza e, muitas vezes, desesperança. Este estado emocional prolongado de espera e incerteza pode ter efeitos devastadores no bem-estar psicológico dos envolvidos. ### Impacto Social da Demora Legislativa A demora na aprovação de leis e na implementação de políticas eficazes para doenças raras não afeta apenas os pacientes diretamente, mas reverbera em toda a sociedade. A falta de suporte adequado leva a um aumento na dependência de serviços de saúde já sobrecarregados e a uma maior pressão sobre as redes de apoio familiar e comunitário. Além disso, perpetua a desigualdade no acesso à saúde, aprofundando as disparidades sociais já existentes. ### A Sociedade como Agente de Mudança Frente a essa realidade, a sociedade tem um papel crucial como agente de mudança. A conscientização pública sobre as doenças raras e a necessidade de políticas eficazes são passos fundamentais para romper o ciclo de inércia. Campanhas de sensibilização, pressão sobre representantes políticos e apoio às organizações que lutam pelos direitos dos pacientes são ações que podem acelerar o processo de mudança. Como em “O Deserto dos Tártaros”, a espera pode ser interrompida por ações concretas e coletivas, transformando a esperança em realidade. Este segmento explorou as profundas consequências emocionais e sociais da demora legislativa e administrativa no tratamento das doenças raras no Brasil, destacando a necessidade de ação e envolvimento da sociedade. A metáfora de Buzzati nos lembra que, embora a espera possa parecer interminável, o potencial para mudança e ação existe e está nas mãos da coletividade. No segmento final, faremos uma reflexão sobre como a literatura, através de obras como “O Deserto dos Tártaros”, pode inspirar ações reais e efetivas na luta contra a inércia na saúde pública, particularmente no que diz respeito às doenças raras. É favorito da vida dele e da minha também! --- ## Literatura, Política e Ação no Contexto das Doenças Raras No fechamento desta análise, inspirada em “O Deserto dos Tártaros”, consideramos como a literatura pode ser uma força motriz para a compreensão e ação no mundo real. A obra de Buzzati, com sua metáfora da espera e do tempo que se esvai, oferece uma lente poderosa através da qual podemos examinar a inércia na saúde pública, particularmente no tratamento das doenças raras no Brasil. ### O Artigo de Muniz Sodré e a Política Brasileira A recente publicação de Muniz Sodré na Folha de S. Paulo, intitulada [“A Tribuna Sem Sentido”](https://www1.folha.uol.com.br/colunas/muniz-sodre/2023/12/a-tribuna-sem-sentido.shtml?pwgt=lcu1ee91qr0eh9jgjz4mqrnu2q146m3eqvjjh3fw57zqt7nm&utm_source=whatsapp&utm_medium=social&utm_campaign=compwagift), traz um olhar crítico sobre a política brasileira atual. Sodré argumenta que, sem debates relevantes, decisões são tomadas nos bastidores por líderes de bancadas, e a voz dos eleitores raramente é ouvida. Esta análise pode ser aplicada ao contexto das doenças raras, onde a falta de representatividade real e a inércia política contribuem para a demora na implementação de políticas eficazes. ### O Legado de Mário Juruna e a Representatividade O exemplo do deputado federal Mário Juruna, citado por Sodré, ilustra a importância da representatividade autêntica. Juruna, ao discursar em xavante na Câmara, rompeu com o silêncio habitual e trouxe uma voz genuinamente representativa para o plenário. Esta ação simbólica sugere que mudanças significativas na política e na saúde pública podem ocorrer quando vozes autênticas e representativas são ouvidas, rompendo com a inércia usual. ### A Ação Coletiva e a Mudança Assim como a literatura nos inspira a refletir sobre a condição humana e a passagem do tempo, ela também pode motivar ações concretas. No contexto das doenças raras, isso implica em promover uma maior conscientização, pressionar por representatividade real no legislativo e exigir políticas públicas efetivas. A sociedade, inspirada por histórias e realidades, pode se unir para transformar a espera interminável em ação efetiva, alterando o curso desta narrativa. No Forte Bastiani, apesar de nada acontecer no que se deveria esperar de uma fortaleza, rituais e gestos cerimoniais preenchem a vida da tropa.--- ## Conclusão Através da análise de “O Deserto dos Tártaros” e da reflexão sobre a política atual, percebemos a importância da literatura e da representatividade autêntica na luta contra a inércia na saúde pública. A história de Giovanni Drogo, a espera pelos tártaros e a crítica de Sodré ao atual sistema político se entrelaçam, ilustrando a necessidade de ação, voz e mudança no tratamento das doenças raras no Brasil. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos --- ### [Saúde: Doenças raras têm novo coordenador geral](https://academiadepacientes.com.br/saude-doencas-raras-tem-novo-coordenador-geral/) **Published:** janeiro 16, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A nomeação põe fim a um imbroglio que foi acompanhado por este blog no qual o DOU dava conta de que o sr Allison Maciel de Faria seria o então coordenador e o sr Natan se apresentava publicamente como tal. Um caso inédito de um coordenador de fato e um de direito. **Content:** Fim do mistério. Foi publicada hoje (16/1) no Diário Oficial da União a nomeação de Natan Monsores de Sá para exercer o Cargo Comissionado Executivo de Coordenador-Geral de Doenças Raras, do Departamento de Atenção Especializada e Temática, da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde. (PORTARIA DE PESSOAL GM/MS N° 31, DE 15 DE JANEIRO DE 2024). A nomeação põe fim a um [imbroglio que foi acompanhado por este blog](https://academiadepacientes.com.br/conheca-a-composicao-da-coordenacao-geral-de-doencas-raras/?highlight=maciel%20de%20faria) no qual o DOU dava conta de que o sr Allison Maciel de Faria seria o então coordenador e o sr Natan se apresentava publicamente como tal. Um caso inédito de um coordenador de fato e um de direito. Na verdade, somente em 20 de dezembro de 2023 [foi publicada no DOU portaria que exonerava Alisson Maciel de Faria do cargo](https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-ms-n-2.013-de-19-de-dezembro-de-2023-531834289) e o nomeava Gerente de Projeto do Departamento de Atenção Hospitalar, Domiciliar e de Urgência, da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES). Desejamos sucesso a Natan Monsores de Sá em sua gestão. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [FDA Aprova Primeira Terapia CRISPR para Talassemia-Beta](https://academiadepacientes.com.br/fda-aprova-primeira-terapia-crispr-para-talassemia-beta/) **Published:** janeiro 16, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Esta aprovação representa um avanço fundamental na terapia genética, oferecendo esperança a pacientes com talassemia-beta. Além disso, destaca o crescente impacto da tecnologia CRISPR na medicina moderna. **Content:** **O que há de novo:** 🆕 A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou o Casgevy®, terapia editada por CRISPR, para tratar[ talassemia-beta](https://bestpractice.bmj.com/topics/pt-br/251), um marco significativo no campo da medicina genética. **Por que isso importa:** 🎯 Esta aprovação representa um avanço fundamental na terapia genética, oferecendo esperança a pacientes com talassemia-beta. Além disso, destaca o crescente impacto da tecnologia CRISPR na medicina moderna. **O quadro geral:** 🌐 1. **Histórico de Inovação:** A aprovação segue o sucesso anterior do Casgevy® no tratamento da doença falciforme, estabelecendo um precedente importante para futuras terapias genéticas. 2. **Mercado Competitivo:** Casgevy® enfrentará a concorrência da terapia de edição genética da bluebird bio, Zynteglo®, que foi aprovada em 2022. 3. **Impacto Tecnológico:** A [tecnologia CRISPR](https://www.youtube.com/watch?v=G1lFoK1xszc), descoberta em 2012, tem revolucionado o campo da edição genética, abrindo caminho para tratamentos inovadores e personalizados em diversas doenças genéticas. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Carta Aberta ao Dr. Salmo Raskin: A Humanidade e o Conflito Israel-Hamas](https://academiadepacientes.com.br/carta-aberta-ao-dr-salmo-raskin-a-humanidade-e-o-conflito-israel-hamas/) **Published:** janeiro 16, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Assistindo o telejornal ***Hoje***, da TV Globo, em sua edição de 9 de janeiro de 2024, pude verificar (**para minha surpresa**) que minha posição sobre o conflito Israel-Hamas é idêntica à atualmente manifestada pelo governo norte-americano. A única diferença é que, com uma mão, os EUA enchem Israel de recursos e apoio político para o prolongamento do combate e, com outra, tentam conduzir o premier israelense para a turma do “Deixa disso”. Você pode comprovar o que digo aos 44:22 deste vídeo abaixo. Senão vejamos: A afirmação de que “***é preciso proteger os civis de Gaza e permitir que ajuda humanitária chegue até eles***”, como defendida pelo governo norte-americano e por um cidadão do mundo como eu, **inscreve-se em um espectro da ação política que se alinha com princípios humanitários e de direitos humanos**. **Contrariamente ao que afirma o dr. Salmo Raskin a meu respeito, não partem de um antissemita ou militante da extrema-esquerda.** Essa postura reflete valores como: 1\. **Proteção dos Civis**: Prioriza a segurança e o bem-estar dos indivíduos em zonas de conflito, independentemente de suas afiliações políticas ou nacionais. Esta abordagem coloca a preservação da vida humana e a minimização do sofrimento acima de considerações políticas ou estratégicas. 2\. **Acesso à Ajuda Humanitária**: Enfatiza a importância de permitir e facilitar o acesso a recursos essenciais como alimentos, medicamentos e abrigo para as populações afetadas. Esta perspectiva reconhece a necessidade de intervenção humanitária em situações de crise para prevenir agravamentos na condição de vida das pessoas afetadas. 3\. **Neutralidade e Imparcialidade**: Indica uma postura que busca evitar tomar lados em conflitos políticos ou militares, concentrando-se na ajuda humanitária e no respeito aos direitos humanos, independentemente das partes envolvidas no conflito. 4\. **Respeito aos Direitos Humanos Internacionais**: Alinha-se com as normas e convenções internacionais que regem os direitos dos indivíduos em tempos de guerra e conflito, como as Convenções de Genebra. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20585%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22585%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22585%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) # Carta aberta ao Dr. Salmo Raskin Caro Salmo Raskin, Escrevo esta carta aberta como um cidadão do mundo que **acredita profundamente na importância da compreensão mútua e do respeito pelos direitos humanos, independentemente de diferenças ideológicas ou políticas**. Reconheço e respeito suas fortes convicções sionistas e entendo que estas são moldadas por uma complexa tapeçaria de história, cultura e experiências pessoais. No entanto, gostaria de apresentar uma perspectiva diferente, na esperança de que possamos encontrar um terreno comum em nossos valores humanos mais fundamentais. A questão de Gaza é, sem dúvida, um dos tópicos mais polarizadores e dolorosos de nossa era. Enquanto o debate político continua, não podemos ignorar o sofrimento humano que ocorre no terreno. Civis em Gaza, incluindo mulheres e crianças, enfrentam desafios diários significativos e muitas vezes não têm acesso a necessidades básicas como alimentos, água potável e cuidados médicos adequados. **Acredito firmemente que a proteção dos civis e o acesso à ajuda humanitária são princípios que transcendem fronteiras políticas e ideológicas.** Estes são os pilares dos direitos humanos universais, valores que, creio, todos compartilhamos. Ajudar aqueles em necessidade não significa negar o direito de Israel à segurança ou sua existência legítima. Pelo contrário, representa um compromisso com a humanidade que está presente em todas as nações e culturas. É vital que busquemos soluções que promovam a paz e o respeito mútuo. Isso inclui ouvir e tentar entender as preocupações e perspectivas de cada lado. A história nos ensinou repetidamente que **a violência só gera mais violência**, e que a compreensão e o diálogo são os caminhos mais eficazes para a resolução de conflitos. Concluo esta carta com um apelo ao seu senso de humanidade e justiça. Vamos trabalhar juntos para encontrar caminhos que levem à paz e ao respeito mútuo, onde a dignidade e os direitos de todos sejam preservados e respeitados. Com respeito e esperança por um futuro melhor, Cláudio Cordovil Oliveira (PhD) Pesquisador em Saúde Pública e Jornalista ENSP/Fiocruz **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos --- ### [Desenvolvendo Terapias Genéticas e Celulares Acessíveis: Um Olhar Sobre o Sul Global](https://academiadepacientes.com.br/desenvolvendo-terapias-geneticas-e-celulares-acessiveis-um-olhar-sobre-o-sul-global/) **Published:** janeiro 18, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Além da Índia, o Brasil também se destaca no cenário de terapias genéticas. Em São Paulo, no Hospital Israelita Albert Einstein, liderado por Ricardo Weinlich, estão sendo desenvolvidas terapias gênicas para a doença da célula falciforme, utilizando uma abordagem ex vivo com vetor AAV CRISPR-Cas9. A iniciativa brasileira segue o caminho da propriedade intelectual própria para contornar os custos proibitivos associados a essas terapias. **Content:** Em um mundo onde a biologia e a medicina avançam a passos largos, a busca por tratamentos inovadores para doenças letais tem sido uma constante. No entanto, apesar dos progressos significativos, um desafio persiste: o alto custo dessas terapias, tornando-as inacessíveis para a maior parte da população mundial. Este cenário é especialmente crítico nos países de baixa e média renda, onde pesquisadores se esforçam para desenvolver alternativas mais acessíveis. O exemplo da Índia é emblemático. Rahul Purwar, CEO e fundador da ImmunoACT em Mumbai, destaca a importância da propriedade intelectual local no desenvolvimento de terapias CAR-T. Com três patentes obtidas, a ImmunoACT busca não apenas reduzir custos, mas também possibilitar a comercialização internacional de suas inovações. Esta abordagem está em consonância com as necessidades urgentes da população indiana, onde cerca de 100.000 pacientes são diagnosticados com malignidades de células B anualmente. A terapia CAR-T indígena da ImmunoACT já desperta interesse mundial. Com um custo previsto em torno de US $50.000, ela representa uma fração do valor de terapias semelhantes nos EUA, como Yescarta® e Kymriah®, que custam, respectivamente, $373.000 e $475.000. Apesar da redução significativa, Purwar reconhece que 90% dos pacientes indianos ainda enfrentarão barreiras de acesso, dada a falta de seguro saúde e a [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de despesas pagas diretamente pelo paciente. Em paralelo, na Tailândia, pesquisadores da Universidade Mahidol desenvolveram uma terapia CAR-T anti-CD19, licenciada para a startup Genepeutic Bio. Estima-se que os custos possam ser até 80% inferiores aos tratamentos existentes. A produção local e o emprego de Boas Práticas de Fabricação (GMP) são vitais para a implementação dessas terapias. Na Índia, o aumento do número de unidades GMP durante a pandemia de COVID-19 proporcionou um avanço crucial para os ensaios clínicos de terapias gênicas. Paralelamente, a participação do governo, como no caso do Ministério de Assuntos Tribais da Índia, tem sido fundamental para conectar pesquisadores com pacientes, especialmente em comunidades remotas e vulneráveis. Além da Índia, o Brasil também se destaca no cenário de terapias genéticas. Em São Paulo, no Hospital Israelita Albert Einstein, liderado por Ricardo Weinlich, estão sendo desenvolvidas terapias gênicas para a doença falciforme, utilizando uma abordagem *ex vivo* com vetor AAV CRISPR-Cas9. A iniciativa brasileira segue o caminho da propriedade intelectual própria para contornar os custos proibitivos associados a essas terapias. O papel dos governos locais é crucial não apenas no financiamento, mas também na negociação de preços com as empresas de terapia gênica, evitando que o sistema público de saúde seja sobrecarregado por custos elevados. No Brasil, ações judiciais movidas por pacientes têm pressionado o Sistema Único de Saúde (SUS) a fornecer terapias caras, como Zolgensma®, para tratamento de atrofia muscular espinhal. Para além da propriedade intelectual, a redução de custos também passa pela otimização de processos de manufatura. A Caring Cross Global Gene Therapy Initiative e a Vector Biomed estão trabalhando para tornar os vetores virais para terapia gênica mais acessíveis a países de baixa e média renda. Este esforço inclui a utilização de vetores lentivirais abandonados por empresas biofarmacêuticas, que já demonstraram eficácia em ensaios clínicos anteriores. Outro aspecto importante é a fabricação local no ponto de atendimento (point-of-care manufacturing), que reduz custos adicionais associados ao transporte e armazenamento de células de pacientes. Na Índia, por exemplo, estima-se que a produção local de células CAR-T possa reduzir os custos para cerca de US $35.107, um décimo do preço de terapias semelhantes nos EUA. Finalmente, a identificação de biomarcadores eficazes é outra estratégia para otimizar a aplicação de terapias de ponta e reduzir desperdícios. No Hospital Albert Einstein, em São Paulo, pesquisas estão em andamento para encontrar biomarcadores que possam prever a resposta a imunoterapias, aumentando as taxas de sucesso do tratamento e potencialmente diminuindo custos. Em resumo, o esforço global para tornar as terapias gênicas e celulares mais acessíveis é um desafio complexo, mas progressos significativos estão sendo feitos. A colaboração entre pesquisadores, governos e organizações não governamentais é crucial para avançar nessa direção. A adoção de práticas de manufatura local, o desenvolvimento de propriedade intelectual própria e o fortalecimento de políticas públicas são passos essenciais para garantir que essas terapias inovadoras alcancem aqueles que mais precisam, independentemente de sua localização geográfica ou situação econômica. Este movimento não apenas beneficia populações em países de baixa e média renda, mas também contribui para um entendimento mais amplo e diversificado das aplicações e eficácias das terapias gênicas e celulares. A experiência desses países em lidar com desafios únicos pode oferecer lições valiosas e insights para o resto do mundo. Em última análise, a busca para tornar as terapias gênicas e celulares mais acessíveis é uma jornada que ressalta a importância da equidade em saúde. Ela reflete o esforço contínuo da comunidade global para garantir que os avanços médicos sejam compartilhados de forma justa, beneficiando toda a humanidade. A esperança é que, com a colaboração e inovação contínuas, possamos testemunhar um futuro onde tratamentos de ponta sejam uma realidade acessível para todos, independentemente de onde vivem ou de sua capacidade financeira. --- Fonte: [Reducing the costs of blockbuster gene and cell therapies in the Global South](http://Reducing%20the%20costs%20of%20blockbuster%20gene%20and%20cell%20therapies%20in%20the%20Global%20South) **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Reduzindo Custos de Terapias Genéticas e Celulares no Sul Global](https://academiadepacientes.com.br/reduzindo-custos-de-terapias-geneticas-e-celulares-no-sul-global/) **Published:** janeiro 18, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Pesquisadores em países de baixa e média renda estão desenvolvendo propriedade intelectual própria e escalando a produção local para tornar terapias genéticas e celulares mais acessíveis **Content:** 🌏 Pesquisadores em países de baixa e média renda estão desenvolvendo propriedade intelectual própria e escalando a produção local para tornar terapias genéticas e celulares mais acessíveis. - **Por que isso importa:** Essa iniciativa pode democratizar o acesso a tratamentos avançados, oferecendo esperança a pacientes em regiões menos privilegiadas. 🧠 **O que está acontecendo:** - Pesquisadores da Índia, Brasil e Tailândia estão criando versões locais de terapias CAR-T e outras terapias genéticas. - Enfrentam desafios regulatórios e de fabricação, mas já obtiveram sucessos, como a autorização de comercialização da terapia CAR-T desenvolvida na Índia. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - O custo de terapias genéticas no Sul Global pode ser significativamente reduzido, beneficiando um grande número de pacientes. - Estratégias incluem produção local, melhorias em processos de fabricação e desenvolvimento de propriedade intelectual própria. 🏃 **Resumindo:** - Estas iniciativas representam um passo importante na luta contra doenças raras e cânceres em regiões com recursos limitados. - A estratégia visa tornar tratamentos de ponta mais acessíveis e adaptados às necessidades locais. 🖼️ **O quadro geral:** Este movimento tem o potencial de transformar o cenário de tratamentos de saúde no Sul Global, possibilitando acesso a terapias inovadoras a uma parcela maior da população mundial. 💭 **Nossa opinião** Essa abordagem representa uma mudança significativa no acesso global a tratamentos de saúde avançados, mostrando que a inovação e a inclusão podem andar de mãos dadas. ### [Clique aqui para continuar lendo](https://academiadepacientes.com.br/desenvolvendo-terapias-geneticas-e-celulares-acessiveis-um-olhar-sobre-o-sul-global/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos --- ### [Cuidados Fragmentados: Realidade das Doenças Raras no Reino Unido](https://academiadepacientes.com.br/cuidados-fragmentados-realidade-das-doencas-raras-no-reino-unido/) **Published:** janeiro 22, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Uma pesquisa nacional no Reino Unido envolveu 760 adultos afetados por doenças raras, 446 pais/cuidadores e 251 profissionais de saúde. O estudo procurou compreender o nível de coordenação de cuidados disponível para essas doenças. **Content:** Doenças raras afetam mais de 3,5 milhões de pessoas no Reino Unido e mais de 300 milhões mundialmente. Essas condições, que muitas vezes afetam múltiplos sistemas do corpo, requerem suporte físico e mental contínuo. No entanto, a coordenação de cuidados para essas doenças ainda enfrenta desafios significativos. ## **Métodos:** Uma pesquisa nacional no Reino Unido envolveu 760 adultos afetados por doenças raras, 446 pais/cuidadores e 251 profissionais de saúde. O estudo procurou compreender o nível de coordenação de cuidados disponível para essas doenças. ## **Resultados:** Os resultados sugeriram uma coordenação de cuidados deficiente. Poucos participantes relataram ter um coordenador de cuidados (12% dos pacientes, 14% dos pais/cuidadores), frequentar um centro especializado (32% dos pacientes, 33% dos pais/cuidadores) ou possuir um plano de cuidados (10% dos pacientes, 44% dos pais/cuidadores). Apenas uma pequena porcentagem tinha acesso aos três recursos simultaneamente. Em contraste, os profissionais de saúde relataram uma maior disponibilidade desses recursos para as famílias. ## **Discussão:** Esses achados indicam uma lacuna significativa na coordenação de cuidados para doenças raras no Reino Unido. Os pacientes e suas famílias enfrentam desafios no acesso a coordenadores de cuidados, centros especializados e planos de cuidados. Por outro lado, os profissionais de saúde percebem uma maior disponibilidade desses recursos. ## **Conclusões:** A pesquisa destaca a necessidade de melhorar a coordenação de cuidados para doenças raras no Reino Unido. Compreender essas questões pode ajudar a moldar abordagens mais eficazes, centradas nas necessidades e preferências de pacientes e famílias afetadas por essas condições. ## **Relevância:** Este estudo é vital para a compreensão dos desafios enfrentados por pacientes com doenças raras no Reino Unido. Destaca a discrepância entre as percepções dos profissionais de saúde e a realidade vivida por pacientes e cuidadores, apontando para a necessidade de estratégias mais efetivas e centradas no paciente para melhorar a coordenação de cuidados. # O papel do coordenador de cuidados no Reino Unido No artigo, o coordenador de cuidados é definido como um profissional essencial no processo de coordenação de cuidados para pacientes com doenças raras. Essa função envolve trabalhar em conjunto com diversos componentes e processos de atendimento para alcançar resultados compartilhados. Isso inclui garantir que todas as partes envolvidas no cuidado do paciente – incluindo o próprio paciente e o cuidador – colaborem efetivamente. A coordenação de cuidados é considerada fundamental ao longo de toda a vida do paciente, em todas as partes do sistema de saúde. Ela deve ser centrada na família, holística, baseada em evidências e acessível a todos os pacientes com doenças raras, independentemente da condição, situação ou localização. Entre as responsabilidades do coordenador de cuidados, estão a participação em clínicas multidisciplinares ou conjuntas, coordenação da atenção como parte de outro papel profissional (como médicos hospitalares, GPs, enfermeiros especialistas), e manutenção de [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) eletrônicos compartilhados. Portanto, o coordenador de cuidados desempenha um papel crucial na integração e na [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) do atendimento ao paciente, especialmente em casos de doenças raras que requerem um cuidado mais complexo e abrangente. --- Fonte: [Experiences of coordinated care for people in the UK affected by rare diseases: cross-sectional survey of patients, carers, and healthcare professionals](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-023-02934-9#:~:text=of%20care%20coordination.-,Conclusions,specialist%20centres%20and%20care%20plans.) (Orphanet Journal of Rare Diseases) **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Estudo Revela Desafios em Doenças Raras no Reino Unido](https://academiadepacientes.com.br/estudo-revela-desafios-em-cuidados-de-doencas-raras-no-reino-unido/) **Published:** janeiro 22, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Esta pesquisa destaca a necessidade urgente de melhorar a coordenação dos cuidados para doenças raras, crucial para o bem-estar físico e psicológico dos afetados. **Content:** **O que há de novo**: 📊 Um estudo no Reino Unido mostra a falta de coordenação no cuidado de doenças raras, afetando pacientes e cuidadores. **Por que isso importa**: 🧩 Esta pesquisa destaca a necessidade urgente de melhorar a coordenação dos cuidados para doenças raras, crucial para o bem-estar físico e psicológico dos afetados. **O quadro geral**: 1. Apenas 12% dos pacientes e 14% dos cuidadores relataram ter um coordenador de cuidados. 2. 54% dos pacientes e 33% dos cuidadores não têm acesso a coordenadores de cuidados, centros especializados ou planos de cuidados. 3. Profissionais da saúde percebem uma maior disponibilidade de recursos do que pacientes e cuidadores, indicando uma desconexão entre experiências e percepções. ## [Clique aqui para continuar lendo](https://academiadepacientes.com.br/cuidados-fragmentados-realidade-das-doencas-raras-no-reino-unido/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos --- ### [Desafios Judiciais e Financeiros: Hapvida em Queda na Bolsa](https://academiadepacientes.com.br/desafios-judiciais-e-financeiros-hapvida-em-queda-na-bolsa/) **Published:** janeiro 24, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Investigações conduzidas pelo Ministério Público de São Paulo (MPSP) colocaram a empresa sob escrutínio por supostas violações de decisões judiciais, especificamente no que diz respeito ao fornecimento de medicamentos e tratamentos aos seus clientes. **Content:** A Hapvida NotreDame Intermédica, reconhecida como a maior operadora de plano de saúde do Brasil, enfrenta um período turbulento em sua trajetória. Investigações conduzidas pelo Ministério Público de São Paulo (MPSP) colocaram a empresa sob escrutínio por supostas violações de decisões judiciais, especificamente no que diz respeito ao fornecimento de medicamentos e tratamentos aos seus clientes. Essa situação desencadeou uma reação negativa no mercado financeiro, com uma queda significativa no valor das ações da companhia. Segundo informações veiculadas pelo portal de notícias Metrópoles, as ações da Hapvida experimentaram um declínio acentuado. No pregão de segunda-feira, 22 de janeiro, por exemplo, houve uma redução de mais de 4% no valor das ações, que foram negociadas a R$ 3,85. Este cenário de baixa veio na sequência de um recuo quase igualmente expressivo na sexta-feira anterior, quando as ações caíram quase 7%, marcando a maior queda do dia no mercado de valores. A raiz dessa instabilidade parece residir em alegações de clientes, que acusam a Hapvida de ignorar repetidamente decisões judiciais. O MPSP, em resposta a essas alegações, abriu um inquérito em 12 de janeiro para investigar a conduta da empresa. Mais de 80 processos recentes foram citados, nos quais a Hapvida supostamente descumpriu ordens judiciais. A empresa, por sua vez, não respondeu às notificações do MPSP sobre o assunto. Além do inquérito civil, o MPSP iniciou duas investigações criminais separadas para determinar se a Hapvida cometeu o crime de desobediência ao ignorar as decisões judiciais. Uma dessas investigações foi conduzida em Jundiaí (SP) e prorrogada em novembro do ano passado, enquanto a outra, iniciada em Osasco (SP), foi arquivada em setembro de 2023. No âmbito do mercado de consumo, a situação da Hapvida também gera preocupação. Na plataforma Reclame Aqui, a empresa acumula 492 reclamações relacionadas a este tema, além de 107 queixas registradas no Procon. Tais números refletem um descontentamento crescente entre os consumidores. A Associação Brasileira de Planos de Saúde (Abramge) emitiu uma nota enfatizando a importância da segurança jurídica nos contratos de planos de saúde. A Abramge também alertou para o aumento da judicialização na saúde suplementar, destacando que tal fenômeno impacta o atendimento à sociedade, uma vez que os recursos são limitados. Os resultados financeiros da Hapvida no terceiro trimestre de 2023 mostram um lucro líquido de R$ 261,1 milhões, o que representa uma queda de 61,5% em comparação com o mesmo período de 2022. Além disso, a empresa reportou uma diminuição no número de beneficiários e uma dívida líquida de R$ 4,95 bilhões ao final de setembro de 2023, uma redução de 23,3% em relação ao ano anterior. Este cenário complexo coloca em evidência os desafios enfrentados pela Hapvida, tanto no aspecto legal quanto no financeiro, repercutindo de maneira significativa no mercado de ações e na confiança dos consumidores. --- Fonte: [Na mira do Ministério Público, Hapvida segue em queda livre na Bolsa](https://www.metropoles.com/negocios/na-mira-do-ministerio-publico-hapvida-segue-em-queda-livre-na-bolsa) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Hapvida: Queda na Bolsa Após Descumprir Ordens Judiciais de Medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/hapvida-queda-na-bolsa-apos-descumprir-ordens-judiciais-de-medicamentos/) **Published:** janeiro 24, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Hapvida enfrenta uma queda acentuada no mercado após ser investigada por não cumprir ordens judiciais relacionadas a medicamentos e tratamentos. **Content:** 📉 A Hapvida enfrenta uma queda acentuada no mercado após ser investigada por não cumprir ordens judiciais relacionadas a medicamentos e tratamentos. - **Por que isso importa:** As ações de da maior operadora de planos de saúde do Brasil sofrem forte queda, refletindo a seriedade das alegações e a reação do mercado. 🧠 **O que está acontecendo:** - Acusações de que a Hapvida ignora decisões judiciais sobre fornecimento de medicamentos e tratamentos. - Existem mais de 80 casos recentes indicando o não cumprimento dessas ordens. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A empresa não respondeu ao inquérito preliminar do Ministério Público do Estado de São Paulo (MPSP). - Centenas de reclamações foram registradas no Reclame Aqui e no Procon contra a Hapvida. 🏃 **Resumindo:** - Inquéritos civis e criminais foram abertos pelo MPSP para investigar a conduta da empresa. - A Hapvida optou por não se pronunciar sobre as investigações. 🖼️ **O quadro geral:** A situação atual da Hapvida destaca os desafios enfrentados pelas operadoras de saúde em equilibrar as exigências judiciais e operacionais. 💭 **Nossa opinião** A crescente judicialização no setor de saúde suplementar representa um desafio intrincado, necessitando de um equilíbrio cuidadoso entre regulamentação, direitos do consumidor e viabilidade financeira das operadoras. ### [Clique aqui para continuar lendo](https://academiadepacientes.com.br/desafios-judiciais-e-financeiros-hapvida-em-queda-na-bolsa/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Europa Retira Translarna para Distrofia Muscular de Duchenne](https://academiadepacientes.com.br/europa-retira-translarna-para-distrofia-muscular-de-duchenne/) **Published:** janeiro 26, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A decisão impacta diretamente pacientes com DMD na Europa, que perdem uma opção de tratamento **Content:** **O que há de novo:** 📉 A PTC Therapeutics enfrenta um revés significativo com a retirada do Translarna®, seu medicamento para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), após parecer negativo do regulador europeu. **Por que isso importa:** 🏥 A decisão impacta diretamente pacientes com DMD na Europa, que perdem uma opção de tratamento. 💰 Também afeta as finanças da PTC Therapeutics, com uma esperada redução na receita de US$ 214 milhões em 2024. **O quadro geral:** 1. Translarna recebeu aprovação condicional na União Europeia em 2014 para tratar DMD com “mutação sem sentido” em crianças ambulatoriais com mais de cinco anos. 2. O parecer negativo do Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) leva à retirada do medicamento, um golpe para pacientes com poucas opções de tratamento. 3. DMD afeta cerca de um em cada 3.500 nascimentos masculinos globalmente, destacando a necessidade de tratamentos eficazes . --- Fonte: [Europa retirará medicamento para distúrbios musculares raros da PTC Therapeutics](https://br.tradingview.com/news/reuters.com,2024:newsml_L1N3EF34H:0/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Precisamos Redefinir Lucros na Indústria Farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/precisamos-redefinir-lucros-na-industria-farmaceutica/) **Published:** janeiro 27, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A ARPA-H surge como um farol de esperança para garantir que os investimentos públicos em saúde beneficiem todos, não apenas as grandes corporações. **Content:** --- **Você vai ler a seguir** - [O Papel dos Contribuintes na Inovação Médica](#aioseo-o-papel-dos-contribuintes-na-inovacao-medica) - [O Problema do Lucro Farmacêutico](#aioseo-o-problema-do-lucro-farmaceutico) - [ARPA-H: Um Modelo Inspirado no DARPA](#aioseo-arpa-h-um-modelo-inspirado-no-darpa) - [Estratégias para uma Inovação Mais Justa](#aioseo-estrategias-para-uma-inovacao-mais-justa) - [Captura de Retornos Através de Participações Acionárias](#aioseo-1-captura-de-retornos-atraves-de-participacoes-acionarias) - [Limitação de Lucros Excessivos e Condições para Preços Justos](#aioseo-2-limitacao-de-lucros-excessivos-e-condicoes-para-precos-justos) - [Estabelecer Condições para Preços Acessíveis](#aioseo-3-estabelecer-condicoes-para-precos-acessiveis) - [A Importância da Equidade na Inovação em Saúde](#aioseo-a-importancia-da-equidade-na-inovacao-em-saude) - [Benefícios Para Todos os Stakeholders](#aioseo-beneficios-para-todos-os-stakeholders) - [Reinvestimento em Pesquisa e Desenvolvimento](#aioseo-reinvestimento-em-pesquisa-e-desenvolvimento) - [Acessibilidade e Disponibilidade](#aioseo-acessibilidade-e-disponibilidade) - [Conclusão: O Futuro da Inovação em Saúde com a ARPA-H](#aioseo-conclusao-o-futuro-da-inovacao-em-saude-com-a-arpa-h) - [Um Novo Paradigma em Saúde](#aioseo-um-novo-paradigma-em-saude) - [Inovação Orientada para o Público](#aioseo-inovacao-orientada-para-o-publico) - [Um Futuro Mais Justo e Saudável](#aioseo-um-futuro-mais-justo-e-saudavel) --- A inovação no campo da saúde tem sido um tópico quente nos últimos anos, especialmente com a recente pandemia da COVID-19 evidenciando a importância crucial de pesquisas médicas e desenvolvimento de vacinas. No entanto, uma questão frequentemente negligenciada é: quem realmente se beneficia dessas inovações? Frequentemente, são os contribuintes que financiam grande parte dessa pesquisa, mas raramente colhem os benefícios diretos. Neste post, exploraremos a promessa da Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H), uma agência recém-criada nos Estados Unidos, dedicada à inovação na saúde. Este órgão tem o potencial não apenas de transformar a maneira como a pesquisa em saúde é conduzida, mas também de garantir que os benefícios dessas inovações sejam mais justamente distribuídos entre todos, especialmente entre aqueles que mais precisam no campo das doenças raras e saúde pública. ## O Papel dos Contribuintes na Inovação Médica Muitas vezes, quando pensamos em inovações médicas, como vacinas e tratamentos avançados, imaginamos laboratórios de empresas farmacêuticas repletos de cientistas em jalecos brancos. No entanto, o que muitos não percebem é o papel crucial do financiamento público por trás dessas descobertas. Nos Estados Unidos, por exemplo, o governo tem sido um investidor significativo em projetos de pesquisa médica. Foi o que aconteceu com as vacinas da COVID-19, onde cerca de 350 milhões de dólares foram investidos em tecnologias essenciais para o desenvolvimento das vacinas de mRNA. Além disso, com o avanço da pandemia, o governo injetou aproximadamente 2 bilhões de dólares em apoio aos ensaios clínicos dessas vacinas, totalizando mais de 30 bilhões de dólares em pesquisa, desenvolvimento e aquisição. Esses números revelam uma verdade fundamental: os contribuintes são, muitas vezes, os maiores patrocinadores da inovação na saúde. Este investimento, embora vital, levanta uma questão importante – estão os contribuintes recebendo um retorno justo sobre seu investimento? A resposta, infelizmente, muitas vezes é negativa. Na próxima seção, exploraremos como o lucro farmacêutico tem sido gerado às custas do financiamento público, e o que isso significa para o setor da saúde. ## O Problema do Lucro Farmacêutico Após a monumental injeção de recursos públicos nas pesquisas e desenvolvimento de vacinas e terapias, o que vemos é um cenário desequilibrado. Empresas farmacêuticas, como a Moderna, lucraram enormemente com as vendas de vacinas contra a COVID-19. Os executivos da Moderna, por exemplo, fizeram mais de um bilhão de dólares em vendas de ações, beneficiando-se de pagamentos substanciais, enquanto populações de países mais pobres lutavam para ter acesso às vacinas. Esta não é uma situação isolada. Muitas empresas biotecnológicas e farmacêuticas têm se aproveitado de projetos financiados pelo governo para alcançar lucros recordes, estabelecer salários executivos astronômicos, impulsionar os preços das ações e pressionar as autoridades por favores financeiros. A disparidade entre os altos preços dos medicamentos e os lucros das grandes farmacêuticas, em contraste com pacientes e sistemas de saúde que não conseguem arcar com terapias, tem sido um ponto crítico na política. Um relatório recente do Senado dos EUA revelou que apenas os executivos das 10 principais empresas biotecnológicas ganharam 1,9 bilhão de dólares em 2021. Em março, após a Moderna anunciar planos de quadruplicar os preços de suas vacinas, o Senador Bernie Sanders chamou a falta de transparência nos preços para os contribuintes de “uma situação totalmente insana”, dada a importância do trabalho financiado pelos contribuintes na produção das vacinas da Moderna. Embora as terapias médicas ofereçam um valor imenso para os pacientes, e altos lucros não sejam ilegais ou exclusivos do setor farmacêutico, esta indústria frequentemente capitaliza inovações apoiadas pelo investimento público, transferindo ganhos para mãos privadas e extraindo um grande custo do sistema de saúde, com pouco retorno para os contribuintes. Os impostos corporativos (ou outras taxas) que as empresas farmacêuticas pagam sobre suas receitas de vendas e suas vendas no mercado de ações não refletem os fundos governamentais que possibilitaram essa abundância. ## ARPA-H: Um Modelo Inspirado no DARPA A criação da Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) representa um marco na inovação em saúde. Inspirada no modelo bem-sucedido do Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA), que foi fundamental durante a corrida espacial para dar aos militares dos EUA uma vantagem tecnológica sobre seus rivais, a ARPA-H tem um potencial semelhante para revolucionar a saúde. O que distingue o DARPA, e agora a ARPA-H, de outras agências governamentais é seu modelo único: os responsáveis pelo programa têm um papel ativo na direção de projetos de alto risco e alto retorno com objetivos bem definidos. Essa abordagem tem sido responsável por inovações radicais em uma variedade de tecnologias ao longo dos últimos 60 anos. Com a ARPA-H, podemos esperar programas focados em tecnologias de apoio à inovação médica, como maneiras mais baratas de produzir vetores virais para terapias genéticas ou células sanguíneas personalizadas para medicamentos contra o câncer. Mas um campo essencial para inovação é o financeiro. A ARPA-H tem a oportunidade de garantir que a ciência financiada publicamente gere retornos públicos mais equitativos. Enquanto muitos na indústria farmacêutica argumentam que qualquer tentativa de restringir o lucro inibirá a inovação, a experiência mostra que existem maneiras de garantir retornos apropriados para os investidores, reinvestir em inovação e melhorar o bem público. ## Estratégias para uma Inovação Mais Justa A ARPA-H tem a oportunidade única de redefinir o modelo de inovação em saúde, adotando estratégias que garantam não apenas o avanço científico, mas também uma distribuição mais justa dos benefícios. Aqui estão três estratégias que a ARPA-H poderia considerar: ### Captura de Retornos Através de Participações Acionárias Em vez de simplesmente fornecer fundos de pesquisa sem muitas condições, a ARPA-H poderia adotar mecanismos de investimento inovadores, semelhantes ao modelo de capital de risco. Por exemplo, a agência poderia fornecer fundos que se convertem em participações acionárias em empresas em eventos futuros, como quando um produto entra em ensaios clínicos ou chega ao mercado. Esse modelo já foi bem-sucedido em outras áreas, como com o braço de venture capital da CIA (Central Intelligence Agency), o In-Q-Tel. ### Limitação de Lucros Excessivos e Condições para Preços Justos ARPA-H poderia impor restrições sobre práticas financeiras abusivas, garantindo que uma maior parte dos lucros seja reinvestida em pesquisa e desenvolvimento. Embora seja uma abordagem pouco convencional, tal medida poderia equilibrar a necessidade de lucro com a responsabilidade social. ### Estabelecer Condições para Preços Acessíveis Outra estratégia seria impor condições sobre os preços dos produtos desenvolvidos com financiamento da ARPA-H. Isso poderia incluir o uso de direitos de “march-in” sob o Ato Bayh-Dole, que permite ao governo intervir e licenciar patentes financiadas com recursos públicos em certas circunstâncias, para garantir que os medicamentos sejam vendidos a preços acessíveis. Estas estratégias, se bem implementadas, poderiam não apenas acelerar a inovação em biotecnologia e tratamentos médicos, mas também assegurar que os benefícios dessas inovações sejam compartilhados de maneira mais equitativa entre todos os [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/), incluindo os contribuintes. ## A Importância da Equidade na Inovação em Saúde A equidade na inovação em saúde vai além do desenvolvimento de novas tecnologias e tratamentos; ela aborda como esses avanços são distribuídos e quem realmente se beneficia deles. A ARPA-H tem a chance de estabelecer um novo padrão neste aspecto, promovendo uma abordagem mais inclusiva e justa. ### Benefícios Para Todos os Stakeholders A inovação em saúde não deve beneficiar apenas as empresas e seus acionistas. **Os pacientes, os profissionais de saúde e os contribuintes também são partes vitais desse ecossistema**. A ARPA-H pode ser um catalisador para garantir que todos esses grupos se beneficiem das inovações. ### Reinvestimento em Pesquisa e Desenvolvimento Uma parte significativa dos lucros deve ser reinvestida em pesquisa e desenvolvimento, assegurando um ciclo contínuo de inovação. Isso é especialmente crucial para doenças raras e áreas menos lucrativas da medicina, onde o investimento é frequentemente negligenciado. ### Acessibilidade e Disponibilidade As inovações devem ser acessíveis e disponíveis para todos, independentemente da capacidade de pagar. A ARPA-H tem a oportunidade de definir condições que garantam a acessibilidade dos tratamentos desenvolvidos com seu financiamento. Ao focar na equidade, a ARPA-H pode ajudar a criar um sistema de saúde que valorize o bem-estar e a saúde pública tanto quanto os avanços tecnológicos e os lucros. ## Conclusão: O Futuro da Inovação em Saúde com a ARPA-H A criação da ARPA-H representa um momento decisivo na maneira como a inovação em saúde é financiada e distribuída. Esta agência tem o potencial de transformar o cenário da saúde pública, garantindo que os benefícios das descobertas médicas sejam compartilhados de forma mais equitativa entre todos os interessados. ### Um Novo Paradigma em Saúde Com estratégias inovadoras e um foco na equidade, a ARPA-H pode estabelecer um novo paradigma onde a inovação em saúde não é apenas sobre avanços tecnológicos, mas também sobre melhorar a qualidade de vida de todas as pessoas, especialmente aquelas afetadas por doenças raras. ### Inovação Orientada para o Público Ao garantir que uma parte dos lucros seja reinvestida em pesquisa e desenvolvimento e impondo condições para preços justos, a ARPA-H pode direcionar a inovação para servir melhor às necessidades de saúde pública, em vez de apenas interesses comerciais. ### Um Futuro Mais Justo e Saudável A ARPA-H tem a chance de ser um modelo para o mundo, mostrando como a inovação médica pode ser conduzida de maneira que beneficie a todos – pacientes, profissionais de saúde, contribuintes e a sociedade como um todo. Com estas abordagens, a ARPA-H não só pode liderar o caminho para descobertas médicas importantes, mas também garantir que os frutos dessas descobertas sejam desfrutados de maneira justa e equitativa. ### Soluções existem! **Esperamos que este artigo tenha lançado luz sobre a promissora jornada da ARPA-H e seu potencial para mudar o panorama da inovação em saúde. Como leitores interessados na saúde pública e nas doenças raras, é importante permanecermos informados e engajados nestes tópicos. Convidamos você a refletir sobre o papel do público na inovação médica e a compartilhar suas opiniões e ideias sobre como podemos trabalhar juntos para um futuro mais justo e saudável para todos.** --- Fonte: [ARPA-H Could Offer Taxpayers a Fairer Shake](https://issues.org/arpa-h-taxpayers-finance-innovation-whitfill-mazzucato/) **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Precisamos Redefinir Lucros na Indústria Farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/precisamos-redefinir-lucros-na-industria-farmaceutica-2/) **Published:** janeiro 27, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A ARPA-H surge como um farol de esperança para garantir que os investimentos públicos em saúde beneficiem todos, não apenas as grandes corporações. **Content:** **O que há de novo:** A ARPA-H surge como um farol de esperança para garantir que os investimentos públicos em saúde beneficiem todos, não apenas as grandes corporações. **Por que isso importa:** - A justiça na distribuição dos avanços médicos fortalece a saúde pública. - Assegura que os investimentos dos contribuintes gerem retornos equitativos. **O quadro geral:** - **Investimento Público vs. Lucro Privado:** Bilhões de dólares de fundos públicos foram cruciais para o desenvolvimento de vacinas COVID-19, mas os contribuintes raramente veem retornos diretos destes investimentos públicos que beneficiam a indústria privada. - **Desafio dos Preços de Medicamentos:** As disparidades entre os custos de produção e os preços de venda revelam uma lacuna na responsabilidade corporativa. - **Potencial da ARPA-H:** Inspirada no sucesso do DARPA, a ARPA-H tem o potencial de transformar a inovação em saúde, garantindo que os benefícios sejam compartilhados justamente, especialmente em áreas de necessidade pública e doenças raras. ### [Clique aqui para continuar lendo](https://academiadepacientes.com.br/precisamos-redefinir-lucros-na-industria-farmaceutica/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Tem Solução! --- ### [Minas Gerais Amplia Teste do Pezinho a Partir de 30/1](https://academiadepacientes.com.br/minas-gerais-amplia-teste-do-pezinho-a-partir-de-30-1/) **Published:** janeiro 28, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Minas será o primeiro estado de alta população a rastrear AME pelo SUS, com um investimento de R$12 milhões. **Content:** **O que há de novo:** Minas Gerais passará a rastrear AME, Imunodeficiência Combinada Grave (SCID) e Agamaglobulinemia (AGAMA) no teste do pezinho a partir de 30 de janeiro de 2024. **Por que isso importa:** A detecção precoce dessas doenças raras pode salvar vidas, garantindo tratamento imediato e gratuito. 🚼💉 **O quadro geral:** - Minas será o primeiro estado de alta população a rastrear AME pelo SUS, com um investimento de R$12 milhões. - A inclusão dessas doenças eleva o total para 15 condições raras detectadas no nascimento. 🧬 - A cobertura do teste pelo [Nupad](https://www.nupad.medicina.ufmg.br/o-nupad/quem-somos/) assegura apoio a famílias em todos os 853 municípios mineiros, destacando a importância da triagem neonatal ampliada para o diagnóstico precoce e tratamento eficaz. ### [Clique aqui para continuar lendo](https://www.medicina.ufmg.br/teste-do-pezinho-em-minas-gerais-amplia-numero-de-doencas-triadas-no-nascimento/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Diagnósticos Genéticos: Entre a Promessa e o Perigo dos Falsos Positivos](https://academiadepacientes.com.br/diagnosticos-geneticos-entre-a-promessa-e-o-perigo-dos-falsos-positivos/) **Published:** dezembro 1, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Para condições genéticas raras, como a síndrome de Prader-Willi ou Wolf-Hirschhorn, que ocorrem em cerca de 1 em 20.000 nascimentos, a situação é semelhante. Um teste com taxa de falso positivo de 1% geraria muitos resultados positivos incorretos, tornando o teste praticamente inútil sem fatores de risco adicionais ou sintomas. **Content:** Nos últimos anos, o mundo da medicina presenciou uma explosão de testes genéticos não-invasivos. Estes testes, afirmam detectar uma vasta gama de condições, incluindo defeitos de nascimento raros, mutações associadas ao câncer e até mesmo [Alzheimer](https://www.medicalnewstoday.com/articles/commercially-available-at-home-alzheimers-test-could-aid-early-diagnosis#:~:text=Quest%20Diagnostics%20has%20introduced%20the,key%20indicator%20of%20the%20condition.). Já [em 2018](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5987210/), um estudo revelou que novos testes genéticos estavam surgindo a uma taxa de 10 por dia. A este propósito adaptamos e resumimos aqui texto originalmente escrito por Manil Suri e Daniel Morgan e publicado no portal STAT. Um fator crucial por trás dessa proliferação é a isenção de supervisão da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ([Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/)) sobre os chamados testes desenvolvidos por laboratórios (LDTs, na sigla em inglês). Esses LDTs podem ser comercializados diretamente ao consumidor ou prescritos por médicos sem a análise rigorosa da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). Em setembro, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) propôs remover essa lacuna regulatória. Especificamente, a agência apontou diagnósticos pré-natais “falsos positivos” de LDTs, causando pânico em pais expectantes e, em alguns casos, levando à interrupção de gestações de fetos saudáveis. A agência também citou problemas com LDTs em outros contextos, como testes genéticos imprecisos resultando em tratamentos ineficazes ou prejudiciais para o câncer. Apesar de muitos LDTs serem usados rotineiramente sem incidentes, uma supervisão mais forte da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) é necessária. No entanto, o foco apenas na igualdade de tratamento entre LDTs e testes não-LDTs pode obscurecer uma limitação matemática fundamental dos testes: a possibilidade de falsos positivos. Tomemos, por exemplo, o teste de antígeno para Covid em casa. Com uma taxa de falso positivo de 1%, o teste pode ser confiável quando a incidência da doença é alta. No entanto, à medida que a incidência diminui, os falsos positivos se tornam mais proeminentes. Para condições genéticas raras, como a síndrome de Prader-Willi ou Wolf-Hirschhorn, que ocorrem em cerca de 1 em 20.000 nascimentos, a situação é semelhante. Um teste com taxa de falso positivo de 1% geraria muitos resultados positivos incorretos, tornando o teste praticamente inútil sem fatores de risco adicionais ou sintomas. Muitos médicos e pacientes, infelizmente, interpretam mal a taxa de falso positivos, superestimando os riscos de várias condições. Isso leva a tratamentos desnecessários, como o uso excessivo de antibióticos. Sugerimos três soluções: - Primeiro, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) deve exigir que todos os testes apresentem claramente o significado de um resultado positivo. - Segundo, melhorar o entendimento estatístico de médicos e pacientes sobre os efeitos de falsos positivos e negativos. - Terceiro, repudiar a ideia de que os testes são uma panaceia, e ensinar as pessoas a ponderar os riscos e benefícios dos testes. Em resumo, na medicina, como em muitos aspectos da vida, a certeza absoluta é uma ilusão. É essencial entender as probabilidades e riscos associados aos diagnósticos médicos e confiar mais nas probabilidades do que nos testes. --- Fonte: [Diagnostic tests for rare conditions present a mathematical conundrum](https://www.statnews.com/2023/11/30/lab-derived-tests-diagnostics-rare-diseases-mathematical-limits/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20400%20200%22%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Portugal: Tratamento Incomum de Gêmeas Brasileiras Sob Suspeita](https://academiadepacientes.com.br/portugal-tratamento-incomum-de-gemeas-brasileiras-sob-suspeita/) **Published:** dezembro 3, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Um caso polêmico envolvendo tratamento médico caro e obtenção rápida de nacionalidade portuguesa para gémeas luso-brasileiras está sob investigação. **Content:** O que há de novo: 🔍 Um caso polêmico envolvendo tratamento médico caro e obtenção rápida de nacionalidade portuguesa para gémeas luso-brasileiras está sob investigação. Por que isso importa: 📈 O caso destaca questões sobre a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) e equidade no sistema de saúde e justiça portugueses. Especialistas questionam a rapidez e a legalidade dos procedimentos adotados. O quadro geral: - 💉 O medicamento Zolgensma®, para atrofia muscular espinhal, foi administrado em tempo recorde, diferindo do tempo médio de 17 dias para Autorizações de Utilização Especial. - 📅 A nacionalidade portuguesa das gémeas foi concedida em tempo considerado recorde, contrariando os prazos habituais, que podem levar meses. - 🚨 As circunstâncias levantaram suspeitas de tratamento preferencial, levando à investigação pelo Ministério Público e outras entidades reguladoras.portuguesas. ## [Clique aqui para saber mais](https://cnnportugal.iol.pt/gemeas/cunha/do-tratamento-milionario-aceite-em-dois-dias-a-nacionalidade-em-tempo-recorde-seis-misterios-do-caso-das-gemeas-tratadas-no-santa-maria/20231202/656641e3d34e371fc0ba5da9) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Texto gerado por modelo de IA desenvolvido por Cláudio Cordovil **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [John Crowley, de Pai a Lobista na Indústria Biotecnológica](https://academiadepacientes.com.br/john-crowley-de-pai-a-lobista-na-industria-biotecnologica/) **Published:** dezembro 5, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** John Crowley, conhecido por sua dedicação ao desenvolvimento de tratamentos para a doença de Pompe, que afeta seus filhos, está prestes a embarcar em uma nova fase de sua carreira. Segundo um recente artigo do Wall Street Journal, Crowley assumirá o papel de lobista principal na Biotechnology Innovation Organization. **Content:** *Fonte: Wall Street Journal* John Crowley, conhecido por sua dedicação ao desenvolvimento de tratamentos para a doença de Pompe, que afeta seus filhos, está prestes a embarcar em uma nova fase de sua carreira. Segundo um recente artigo do Wall Street Journal, Crowley assumirá o papel de lobista principal na Biotechnology Innovation Organization. Em dezembro de 2021, ele foi entrevistado na 7a edição do Prêmio Gente Rara, iniciativa da Casa Hunter. ## **Momento Decisivo e Novo Foco** O relato detalha um episódio crítico na vida de Crowley, quando sua filha Megan enfrentou uma emergência médica severa, refletindo os desafios contínuos da doença de Pompe. Este incidente reforçou sua determinação em não apenas melhorar os tratamentos para doenças raras, mas também em influenciar mais amplamente a indústria biotecnológica. ## **Uma Carreira em Transição** Crowley, que anteriormente atuou como presidente executivo da Amicus Therapeutics, desempenhou um papel fundamental no desenvolvimento de tratamentos para a doença de Pompe. Em março, ele começará sua nova função como CEO da [Biotechnology Innovation Organization](https://www.bio.org/), onde se dedicará principalmente à atividade de lobby. ## **Desafios e Estratégias Como Lobista** Como lobista, Crowley enfrentará desafios significativos, incluindo questões políticas e regulatórias que a seu ver atualmente impedem o progresso na biotecnologia. Ele planeja concentrar seus esforços em advocacy por políticas que promovam o acesso dos pacientes a medicamentos a preços acessíveis e processos de aprovação de medicamentos mais eficientes. ## **Impacto Pessoal e Profissional** A experiência pessoal de Crowley, moldada pela luta de seus filhos contra a doença de Pompe, é uma parte central de sua visão profissional. Sua transição para um papel de lobby é vista como uma extensão natural de seu compromisso com a melhoria dos tratamentos para doenças raras. Sua vida inspirou o filme [Decisões Extremas](https://youtu.be/DdA5w-VqwGk?si=N7xXchBs3DKUnbdb), com Harrison Ford. ## **Perspectivas Futuras na Indústria** Este novo papel de Crowley como lobista representa uma mudança significativa, tanto para sua carreira quanto para a indústria biotecnológica. Seu trabalho anterior focado no desenvolvimento de medicamentos é agora complementado por um papel que busca influenciar políticas e regulamentações em um nível mais amplo. ### Queremos ouvir sua opinião! A trajetória de John Crowley destaca a interseção entre experiências pessoais e advocacy na indústria biotecnológica. Convidamos você a discutir: como a nova função de Crowley como lobista poderá impactar a indústria biotecnológica e o tratamento de doenças raras? Compartilhe suas opiniões nos comentários. --- Com informações do [Wall Street Journal](https://www.wsj.com/tech/biotech/john-crowley-biotech-innovation-organization-a1f08ba2) (para assinantes) . Originalmente publicada em 5/12/2023. Crédito de imagem: Reprodução. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20400%20200%22%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E "Conteudo-gerado-por-AI-vale-este-2") **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [John Crowley: De Pai Herói a Lobista na Biotecnologia](https://academiadepacientes.com.br/john-crowley-de-pai-heroi-a-lobista-na-biotecnologia/) **Published:** dezembro 5, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **Do que se trata:** 🌐 John Crowley, após tentar salvar seus filhos com medicamentos inovadores, agora almeja revitalizar a indústria biotecnológica. **Por que isso importa:** 🚀 Diante de desafios regulatórios e céticos investidores, Crowley busca impulsionar avanços médicos e políticas favoráveis à biotecnologia. Sua experiência pessoal e profissional o torna uma voz influente no setor. **O quadro geral:** - 🧬 Crowley desenvolveu drogas para tratar Doença de Pompe, doença rara de seus filhos, e agora liderará a Biotechnology Innovation Organization. - 💉 Seu foco inclui aprimorar processos regulatórios, combater preços abusivos e promover acesso universal a medicamentos. - 📈 Sua liderança na Amicus Therapeutics, onde defendeu preços justos e acesso a tratamentos, sinaliza uma abordagem centrada no paciente. --- ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/john-crowley-de-pai-a-lobista-na-industria-biotecnologica/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Texto criado por agente de IA especialmente desenvolvido por Cláudio Cordovil para o blog “Academia de Pacientes” **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Polêmica em Pesquisa Clínica: Direitos de Voluntários em Risco](https://academiadepacientes.com.br/polemica-em-pesquisa-clinica-direitos-de-voluntarios-em-risco/) **Published:** dezembro 5, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Câmara dos Deputados aprovou um projeto que limita a atuação do Conselho Nacional de Ética em Pesquisas (Conep) em pesquisas clínicas. **Content:** **O que há de novo:** 🔍 A Câmara dos Deputados [aprovou um projeto](https://g1.globo.com/politica/noticia/2023/11/29/camara-aprova-regras-para-pesquisas-em-seres-humanos-estabelece-prazos-para-anvisa-e-reduz-beneficios-de-participantes.ghtml) que limita a atuação do Conselho Nacional de Ética em Pesquisas (Conep) em pesquisas clínicas. **Por que isso importa**:: 🚨 A mudança pode comprometer a ética na pesquisa com humanos, reduzindo proteções aos voluntários e favorecendo interesses privados. A participação popular e a transparência nos processos de pesquisa correm risco. **O quadro geral:** - 📝 O PL 7082, de 2017, propõe que os 878 Comitês de Ética em Pesquisa locais possam aprovar pesquisas sem a supervisão do Conep. - 🚸 Especialistas alertam que isso enfraquece os direitos dos voluntários e a integridade ética das pesquisas. - 🗣️ Movimentos de saúde e associações profissionais manifestaram forte oposição ao projeto, destacando os riscos para a sociedade e a ciência. ## 📌 [Clique aqui para saber mais](https://outraspalavras.net/outrasaude/farmaceuticas-contra-a-etica-em-pesquisa-clinica-no-brasil/) --- Imagem gerada por AI. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Post criado com agente de IA especialmente desenvolvido por Claudio Cordovil para o blog Academia de Pacientes **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [2023: Balanço do Senado Destaca Teste do Pezinho e Conscientização](https://academiadepacientes.com.br/2023-balanco-do-senado-destaca-teste-do-pezinho-e-conscientizacao/) **Published:** dezembro 6, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRaras), sob a liderança da senadora Mara Gabrilli (PSD-SP), concluiu seus trabalhos de 2023 com ênfase na fiscalização do teste do pezinho e na Política Nacional de Atenção Integral em Genética Clínica. **Content:** A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRaras), sob a liderança da senadora Mara Gabrilli (PSD-SP), concluiu seus trabalhos de 2023 com ênfase na fiscalização do teste do pezinho e na Política Nacional de Atenção Integral em Genética Clínica. O relatório apresentado pela subcomissão destaca a necessidade de abordar a legislação sobre a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no SUS. As doenças raras, afetando até 65 em cada 100 mil pessoas, representam um desafio global na saúde. A maioria dessas doenças, estimadas entre 6 mil e 8 mil tipos, é de origem genética, mas também existem causas ambientais, infecciosas e imunológicas. A subcomissão ressaltou a importância do diagnóstico precoce, mencionando doenças como hipotireoidismo congênito e hiperplasia adrenal congênita, identificáveis pelo teste do pezinho. A detecção e tratamento apropriados destas doenças podem evitar sequelas graves e preservar a qualidade de vida dos pacientes. Durante o ano, a subcomissão **realizou quatro audiências públicas e uma visita técnica ao Instituto Jô Clemente** em São Paulo, enfatizando a relevância do aumento da cobertura do teste do pezinho e as dificuldades logísticas para realização dos exames em tempo hábil. Um foco particular foi a hidrocefalia de pressão normal (HPN), prevalente na população idosa e frequentemente confundida com outras patologias. A senadora Mara Gabrilli recomendou ao Poder Executivo a incorporação de válvulas programáveis no tratamento da HPN no SUS, em substituição às válvulas fixas menos eficazes atualmente disponíveis. Outra iniciativa significativa foi a proposição de um projeto de lei ([PL 5.771/2023](https://www25.senado.leg.br/web/atividade/materias/-/materia/161344?_gl=1*3kvoiz*_ga*MTc3NTAxMDMwMS4xNzAxNjkxOTE0*_ga_CW3ZH25XMK*MTcwMTg2NDE0NC4zLjAuMTcwMTg2NDE0NC4wLjAuMA..)) que visa garantir gratuidade no transporte público para pais levando seus filhos para testes diagnósticos de doenças raras incluídas no Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN). Na discussão do relatório, o senador Flávio Arns (PSB-PR) destacou o aumento da conscientização sobre as doenças raras. O relatório da CASRaras ora divulgado insiste em informar que o sr. Natan Monsores de Sá seria o Coordenador Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde. **Esta informação não procede.** Não há [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) oficiais no Ministério de Saúde de tal fato. [Portaria publicada pela Ministra da Saúde](https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-de-pessoal/gm/ms-n-758-de-12-de-abril-de-2023-477033974) desde sempre informa que o referido Coordenador é o Sr. Alisson Maciel de Faria Marques. O sr. Natan Monsores de Sá é, de fato, técnico do Ministério da Saúde. --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20400%20200%22%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Rio de Janeiro: Nova Lei Exige Transparência no Teste do Pezinho](https://academiadepacientes.com.br/rio-de-janeiro-nova-lei-exige-transparencia-no-teste-do-pezinho/) **Published:** dezembro 12, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Lei 10.205/23 (RJ) torna obrigatória a informação aos pais sobre doenças detectáveis e não detectáveis pelo teste do pezinho. **Content:** **O que há de novo:** A Lei 10.205/23 torna obrigatória a informação aos pais sobre doenças detectáveis e não detectáveis pelo teste do pezinho. 🧬👶 **Por que isso importa:** Essa mudança visa aumentar a conscientização e preparo dos pais para doenças raras, potencializando a busca por exames complementares. Importante tanto para a saúde infantil quanto para o empoderamento dos pais. 🌟👩‍👦 **O quadro geral:** - **Fonte de Informação**: Assembleia Legislativa do Rio de Janeiro. A lei foi proposta pelo deputado Dr. Deodalto e sancionada pelo governador Cláudio Castro. - **Implicações da Lei**: Material informativo deverá ser fornecido pelos hospitais e maternidades, aumentando a transparência no processo de cuidado neonatal. - **Penalidades em Caso de Descumprimento**: Estabelecimentos privados podem enfrentar multas, enquanto os públicos enfrentam advertências e restrições de promoção para os responsáveis. 🚫💰 ## [Clique aqui para saber mais](https://www.jornalterceiravia.com.br/2023/12/11/sancionada-lei-estadual-que-obriga-maternidades-e-hospitais-a-informar-doencas-detectadas-no-teste-do-pezinho/) --- **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Casa de Saúde para Doenças Raras Abre em Taubaté](https://academiadepacientes.com.br/casa-de-saude-para-doencas-raras-abre-em-taubate/) **Published:** dezembro 13, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Casa de Saúde Nossa Senhora dos Raros, dedicada a tratar doenças raras, foi inaugurada em Taubaté. Essa unidade representa um marco no tratamento de condições raras, oferecendo especialidades múltiplas e acesso facilitado. 💡 A parceria com voluntários e o SUS amplia o alcance e a eficiência do atendimento. **Content:** **O que há de novo**: 🏥 A Casa de Saúde Nossa Senhora dos Raros, dedicada a tratar doenças raras, foi inaugurada em Taubaté. **Por que isso importa**: ⚕️ Essa unidade representa um marco no tratamento de condições raras, oferecendo especialidades múltiplas e acesso facilitado. 💡 A parceria com voluntários e o SUS amplia o alcance e a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) do atendimento. **O quadro geral**: - A unidade foi fundada pela Associação Missão Sede Santos, liderada por Padre Marlon Múcio. - Oferecerá consultas com geneticistas, neurologistas, ginecologistas e outros, além de terapias de reabilitação. - Pacientes podem agendar consultas online ou serem encaminhados pelo SUS. ## [Clique aqui para saber mais](https://www.a12.com/redacaoa12/noticias/padre-de-taubate-sp-inaugura-hospital-especializado-em-doencas-raras) --- Legenda da foto: Padre Marlon Múcio e o Bispo de Taubaté, Dom Wilson Luís Angotti Filho/Reprodução. Fonte: G 1 Vale do Paraíba ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20400%20200%22%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Virginie Bros-Facer: A Nova Líder na Luta Contra Doenças Raras na Europa](https://academiadepacientes.com.br/🌟-virginie-bros-facer-a-nova-lider-na-luta-contra-doencas-raras-na-europa/) **Published:** dezembro 16, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Em um anúncio significativo para o mundo da saúde, a EURORDIS-Rare Diseases Europe, uma organização proeminente focada em doenças raras, revelou na quinta-feira (15/12) a nomeação de Virginie Bros-Facer como sua nova CEO, **Content:** Em um anúncio significativo para o mundo da saúde, a EURORDIS-Rare Diseases Europe, uma organização proeminente focada em doenças raras, revelou na quinta-feira (15/12) a nomeação de Virginie Bros-Facer como sua nova CEO, prevista para iniciar em março de 2024. Com uma trajetória notável no campo das doenças raras, pesquisa científica e defesa dos direitos dos pacientes, Bros-Facer é uma escolha marcante, trazendo não apenas uma vasta experiência profissional, mas também um olhar sensível e pessoal, enraizado na experiência de sua sobrinha com Transtornos Congênitos de Glicosilação. A nomeação de Virginie, que já ocupou um papel na EURORDIS anteriormente, representa um retorno triunfante. Ela expressou sua gratidão e a determinação em alavancar tanto sua bagagem profissional quanto suas experiências pessoais para fortalecer a missão da organização. A ênfase está em dar voz e atender às necessidades daqueles que convivem com doenças raras em toda a Europa. Yann Le Cam, o CEO atual, ao falar sobre a transição, expressou confiança total na capacidade de Virginie. Ele destacou a união singular da expertise profissional e da dedicação pessoal dela às doenças raras como fatores que a preparam idealmente para esta posição de liderança. Avril Daly, Presidente da EURORDIS mencionou que a escolha de Bros-Facer para o cargo foi o resultado de um processo competitivo e transparente. Daly ressaltou a confiança do conselho na habilidade de Virginie para representar e lutar pelos interesses dos 30 milhões de europeus afetados por doenças raras. A visão de Virginie inclui fortalecer as parcerias existentes, colaborar com conselhos nacionais e federações europeias, melhorar o engajamento dos pacientes e elevar a representação de pessoas com doenças raras nas esferas políticas europeia e mundial. ## **Perfil Profissional de Virginie Bros-Facer, PhD** Com um doutorado em Neurociências pelo King’s College London, Bros-Facer acumulou experiência em vários projetos pós-doutorado no Instituto de Neurologia da UCL, em Londres, focando em estratégias terapêuticas para a Esclerose Lateral Amiotrófica. Sua carreira também inclui passagens por organizações de financiamento de pesquisa no Reino Unido, como o National Institute for Health Research e o Medical Research Council. No papel de Diretora Médica na Sparks, ela focou em doenças pediátricas raras. Na EURORDIS, como Diretora Científica, Virginie liderou o desenvolvimento de projetos e o engajamento de pacientes em pesquisas sobre doenças raras, além de representar a voz dos pacientes no Consórcio Internacional de Pesquisa em Doenças Raras (IRDiRC). Ela foi fundamental na criação da Escola de Inverno da EURORDIS sobre Inovação Científica e Pesquisa Translacional, um programa voltado para empoderar as pessoas vivendo com doenças raras. Mais recentemente, Virginie ocupou o cargo de Diretora Associada de Assuntos Médicos para a Europa na Illumina, onde trabalhou no desenvolvimento de evidências clínicas para testes genéticos e promoveu a adoção clínica do sequenciamento genético de nova geração (NGS) no cuidado de pacientes. Sua participação ativa no[ IRDiRC](https://irdirc.org/ " IRDiRC") como membro do Comitê Científico de Diagnóstico e a coordenação de um grupo de trabalho sobre triagem neonatal realçam seu comprometimento contínuo com avanços na área da saúde. --- Fonte: [Eurordis](https://www.eurordis.org/pt-pt/new-ceo-announcement/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Descubra Como a Big Pharma Impacta Associações de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/descubra-como-a-big-pharma-impacta-associacoes-de-pacientes/) **Published:** dezembro 16, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A relação entre a indústria farmacêutica e associações de pacientes está cada vez mais sob os holofotes, especialmente após um relatório revelador da Public Citizen, uma organização de defesa do consumidor. Este relatório destacou que, de 2010 a 2022, a Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), junto com 31 empresas associadas, forneceu mais de 6 bilhões de dólares em subsídios para mais de 20.000 associações de pacientes. **Content:** A relação entre a indústria farmacêutica e associações de pacientes está cada vez mais sob os holofotes, especialmente após [um relatório revelador da Public Citizen](https://www.citizen.org/article/mapping-the-phrma-grant-universe/), uma organização de defesa do consumidor. Este relatório destacou que, de 2010 a 2022, a Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), junto com 31 empresas associadas, forneceu cerca de 30 bilhões de reais em subsídios para mais de 20 mil associações de pacientes nos EUA. Esses números surpreendentes excedem os gastos da indústria com lobbying e contribuições políticas no mesmo período. O ponto chave é o potencial impacto desses fundos nas ações e posturas políticas das associações de pacientes. Exemplos claros incluem a American Heart Association e a American Cancer Society, juntamente com sua afiliada de advocacia, que receberam, respectivamente, cerca de 316 milhões de reais e 113 milhões de reais ao longo de 12 anos. Surge a questão crucial: essa generosidade financeira altera a agenda de advocacy dessas associações? Um exemplo disso foi observado após a aprovação da Lei de Redução da Inflação pela Câmara dos EUA em 2022, quando a American Cancer Society Cancer Action Network aplaudiu a lei por limitar os custos de medicamentos para inscritos no Medicare, mas não se manifestou sobre uma cláusula polêmica que permitiria ao Medicare negociar os preços dos medicamentos com os fabricantes. Lisa Lacasse, presidente da American Cancer Society Cancer Action Network, assegurou que as contribuições não influenciam as decisões políticas ou posições da associação. Steve Weiss, porta-voz da American Heart Association, ecoou essa posição, afirmando que existem padrões rigorosos para monitorar relações com a indústria e evitar conflitos de interesse. Em contrapartida, a American Diabetes Association, que recebeu cerca de 128 milhões de reais da indústria, apoiou a negociação de preços de medicamentos pelo Medicare. Francisco Prieto, presidente do comitê de advocacy nacional da associação, destacou que o apoio dos parceiros corporativos permite fornecer recursos sobre diabetes, mas esses parceiros não influenciam as decisões de negócios ou políticas. Embora muitas dessas associações critiquem os altos preços dos medicamentos em geral, o foco em criticar especificamente as empresas farmacêuticas não parece ser uma prioridade para elas, de acordo com Mike Tanglis, diretor de pesquisa da Public Citizen. Além disso, a transparência em relação a esses pagamentos não é sempre clara, pois as associações de pacientes não foram incluídas no Physician Payments Sunshine Act de 2010, que exige a divulgação pública dos pagamentos feitos aos médicos. McCoy, professor assistente de ética médica e política de saúde, argumenta a favor de uma transparência obrigatória para esses pagamentos e a necessidade das associações responderem abertamente sobre como garantem que o financiamento não influencie suas decisões. Este panorama complexo desvenda a intricada relação entre a indústria farmacêutica e as associações de pacientes, mostrando como os interesses podem se entrelaçar e as linhas entre apoio financeiro e influência política se tornam tênues. No Brasil não é diferente. Já passou da hora de o Executivo criar uma medida provisória regulamentando esta terra-de-ninguém. ### Leia o sumário executivo do estudo clicando [aqui](https://docs.google.com/document/d/1qwYnbDu6jRyrECGFF43F-j7l8gnMjKUuyc3PytRiMag/edit?usp=sharing). --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Influência Financeira da Big Pharma em Associações de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/influencia-financeira-da-big-pharma-em-associacoes-de-pacientes/) **Published:** dezembro 16, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **O que há de novo:** A indústria farmacêutica doou pelo menos cerca de 30 bilhões de reais para mais de 20 mil associações de pacientes entre 2010 e 2022. 💰 **Por que isso importa:** Esses financiamentos **levantam preocupações sobre possíveis conflitos de interesses e influência nas políticas de saúde defendidas pelas associações beneficiadas**. 🤔 **O quadro geral:** - Entre os beneficiados, a American Heart Association recebeu cerca de 315 milhões de reais e a American Cancer Society, cerca de 113 milhões de reais. - Há temores de que as doações influenciem posições políticas, especialmente em questões como negociação de preços de medicamentos. - A transparência sobre esses financiamentos ainda é limitada, gerando debates sobre a necessidade de regulamentações mais rígidas. 📊 ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/descubra-como-a-big-pharma-impacta-associacoes-de-pacientes/) --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Post criado com agente de IA especialmente desenvolvido por Claudio Cordovil para o blog Academia de Pacientes **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [O Desafio de Encarar a Cultura Cínica Brasileira](https://academiadepacientes.com.br/o-desafio-de-encarar-a-cultura-cinica-brasileira/) **Published:** dezembro 17, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **Do que se trata:** O artigo abaixo de José Castelo destaca a análise crítica de Jurandir Freire Costa sobre a cultura cínica no Brasil atual, enfatizando cinismo, delinquência, violência e narcisismo. 🇧🇷 **Por que isso importa:** Essa perspectiva é crucial para entender a complexidade dos problemas sociais e culturais do Brasil. A abordagem de Costa desafia a reflexão sobre os valores e a estrutura moral da sociedade. 🤔 **O quadro geral:** - Freire Costa usa a psicanálise para explicar a desordem social no Brasil, referindo-se a Freud e outros teóricos. - O autor relaciona a descrença nas leis e na política com um aumento do cinismo e da delinquência na sociedade. - Costa alerta para o risco de uma cultura pré-fascista e a necessidade de reavaliar os valores culturais para superar essa crise. 📚🧐🚨 Em 1988, um artigo de José Castelo, publicado no extinto Jornal do Brasil, teve grande repercussão. Ele parecia tratar de algo que andava entalado na garganta de todos os brasileiros de bem naquela ocasião (inclusive na minha). Lançando mão do pensamento de Peter Sloterdijk, Jurandir Freire Costa, psicanalista, em entrevista a José Castelo, cujo artigo vem mais abaixo, decifrava para nós aturdidos mortais o mal-estar na civilização brasileira, que perdura até hoje. É impressionante como o texto de José Castelo, propiciado pela inteligência reluzente de Jurandir , continua atual. --- ## **Resenha Crítica: “A Cultura da Razão Cínica”, de José Castelo** Em seu artigo “A Cultura da Razão Cínica”, **publicado no Jornal do Brasil em 21 de maio de 1988**, José Castelo apresenta uma resenha crítica do trabalho do psicanalista Jurandir Freire Costa, destacando a coletânea “Percursos na História da Psicanálise”, publicada pela Editora Taurus. O artigo de Costa, intitulado “Narcisismo em tempos sombrios”, é apontado como uma obra apaixonada e inquietante **que busca encarar frontalmente os aspectos mais sombrios da cultura brasileira contemporânea.** Costa identifica quatro características marcantes da sociedade brasileira: cinismo, delinquência, violência e narcisismo, pintando um retrato doloroso da realidade do país. Através de uma releitura de Freud, o autor relaciona a falta de ideais e a desorientação social com o surgimento de um “pânico narcísico” no seio da sociedade. **Costa argumenta que, sem valores e ideais, o homem torna-se incapaz de prometer e cumprir, mergulhando em um caos moral e ético.** A análise de Costa sobre o Brasil contemporâneo aponta para uma descrença generalizada nas leis, valores e na política. **Ele sugere que esta descrença alimenta uma cultura de cinismo, onde a violação da lei se torna uma norma e a delinquência é vista como uma resposta à ineficácia e irrelevância das instituições sociais e políticas.** Costa adverte que **esta cultura de descrença e delinquência pode ser uma precursora de tendências pré-fascistas,** destacando a importância de reconhecer e enfrentar esses desafios para evitar um declínio ainda maior. O autor conclui que **a crise brasileira é caracterizada por uma paralisia social e uma falta de esperança coletiva, onde as pessoas se voltam para o narcisismo e o cinismo como formas de autoproteção.** Ele ressalta a importância da cultura e dos valores sociais como fundamentais para a sobrevivência humana, argumentando que **sem eles, a sociedade se desintegra em um estado de psicopatia coletiva**. Em suma, “A Cultura da Razão Cínica” de José Castelo (que você pode ler a seguir) é uma reflexão profunda sobre os problemas sociais e culturais do Brasil, destacando a necessidade urgente de restaurar os valores e a crença nas instituições sociais para garantir a sobrevivência e o bem-estar da sociedade brasileira. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [O cinismo na vida social e no meio acadêmico](https://academiadepacientes.com.br/reflexoes-sobre-a-razao-cinica/) **Published:** dezembro 17, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Recentemente, tive uma experiência no âmbito acadêmico que me impeliu a uma reflexão intensa acerca do conceito de “razão cínica”, tal como discutido pelo filósofo alemão Peter Sloterdijk em sua obra seminal, “Crítica da Razão Cínica”. Esse episódio, entrelaçado com a organização de um evento e um conflito interpessoal, me fez testemunhar comportamentos que suscitaram questionamentos sobre a ética e a transparência nas interações acadêmicas. Na ocasião, ao convidar um colega acadêmico para um evento sob minha coordenação, confidenciei a ele um impasse persistente com outro colega, conhecido de ambos. Aguardava uma confirmação no dia subsequente sobre sua participação, conforme o acordado. Contudo, o que emergiu foi a suspeita de que ele divulgara nosso diálogo ao terceiro elemento. Essa constatação me conduziu a uma análise mais penetrante sob a perspectiva de Sloterdijk. Sloterdijk aborda a “razão cínica” **como uma consciência que, embora reconheça a verdade e a ética, opta por ignorá-las ou agir em desacordo**. No âmbito acadêmico, essa razão cínica pode se manifestar **por meio de ações que privilegiam interesses pessoais ou grupais, em detrimento da honestidade e integridade.** Neste caso particular, o compartilhamento potencial das informações com terceiros pode ser interpretado como um exemplo dessa “razão cínica”. Uma conduta honesta seria recusar o convite prontamente, alegando proximidade com a outra parte. Entretanto, o que se observou foi uma aparente priorização de alianças e estratégias de poder, um reflexo da complexidade e das dinâmicas de poder no meio acadêmico. Sloterdijk ressalta como essa razão cínica se tornou um traço da modernidade, refletindo uma consciência pragmática e desencantada. **No contexto acadêmico, isso pode resultar em um cinismo que debilita a confiança, a colaboração autêntica e a integridade acadêmica**. O desafio é manter uma postura ética e genuína em um ambiente que, por vezes, parece recompensar a malícia. Esse incidente é um lembrete da necessidade de questionar e refletir sobre nossas práticas e as dos que nos cercam. Ao perseguir nossas metas acadêmicas, é fundamental manter um compromisso com a ética, transparência e honestidade, valores que, segundo Sloterdijk, são cruciais para contrapor a tendência da razão cínica e **fomentar uma cultura acadêmica mais saudável e colaborativa**. Este relato visa iluminar como, frequentemente de maneira inconsciente, podemos alimentar comportamentos antiéticos, não só na academia, mas em todos os aspectos da vida. A análise da razão cínica propicia uma reflexão crítica sobre nossas ações e as normativas prevalentes em nosso meio. **É vital que cada um assuma um compromisso com a integridade, honestidade e transparência, não apenas em nossa área de atuação**, mas em todas as nossas interações. Tornando-nos mais conscientes dessas dinâmicas, podemos iniciar uma mudança significativa, **resistindo à propagação de atitudes cínicas e cultivando uma cultura de respeito, responsabilidade coletiva e ética em todas as esferas da sociedade**. Este desafio, embora árduo, é uma oportunidade para reflexão e crescimento. Inspirados por Sloterdijk, **devemos nos empenhar para criar um ambiente acadêmico que valorize a verdade, a justiça e o respeito mútuo,** apesar das complexidades e pressões do mundo acadêmico contemporâneo. ## Consequências da razão cínica para a vida em sociedade A razão cínica contemporânea, conforme explorada por Peter Sloterdijk, pode tornar mais difícil a vida em sociedade de várias maneiras. Ela impacta a sociedade em diferentes níveis, desde as interações interpessoais até as grandes estruturas institucionais e políticas. Aqui estão algumas implicações e extensões de como a razão cínica pode afetar a vida em sociedade: 1. **Erosão da Confiança**: Uma sociedade marcada pela razão cínica pode sofrer uma erosão na confiança mútua. Quando as pessoas assumem que os outros estão agindo de forma cínica ou desonestamente, elas tendem a adotar uma postura semelhante, o que pode levar a um ciclo de desconfiança e cinismo. 2. **Diminuição do Comprometimento Cívico**: A razão cínica pode desencorajar o envolvimento ativo nas questões sociais e políticas. Se as pessoas acreditam que seus esforços não farão diferença ou que todas as instituições são fundamentalmente falhas, elas podem se desengajar do processo democrático e de iniciativas comunitárias. 3. **Prejudica a Colaboração e a Solidariedade**: Em um contexto cínico, as pessoas podem ser menos inclinadas a colaborar ou ajudar os outros, focando mais em seus próprios interesses. Isso prejudica a solidariedade e a cooperação que são essenciais para resolver problemas coletivos. 4. **Impacto na Ética e na Moralidade**: A razão cínica pode levar a uma abordagem mais pragmática e menos ética nas decisões, o que pode ter consequências negativas para a justiça social, a equidade e o bem-estar geral. 5. **Dificuldade em Abordar Problemas Sociais**: Uma sociedade cínica pode ter dificuldade em reconhecer e abordar problemas sociais significativos, pois o cinismo pode levar **a uma aceitação resignada do status quo,** mesmo quando ele é injusto ou ineficiente. 6. **Relações Interpessoais**: Nas relações cotidianas, **o cinismo pode levar a uma menor autenticidade e a um aumento da superficialidade nas interações, afetando a qualidade das relações pessoais e profissionais**. 7. **Impacto na Saúde Mental e no Bem-estar**: Viver em uma sociedade cínica pode afetar negativamente a saúde mental das pessoas, contribuindo para sentimentos de desilusão, desesperança e alienação. 8. **Desafios para a Liderança e Gestão**: Em ambientes corporativos ou institucionais, a razão cínica pode criar desafios para a liderança eficaz e para a gestão ética, tornando mais difícil motivar e unir as pessoas em torno de objetivos comuns. Portanto, a razão cínica, embora seja uma resposta compreensível às complexidades e desafios da vida moderna, tem o potencial de afetar negativamente a vida em sociedade de maneiras significativas e variadas. com o mal. A lógica do olho por olho, dente por dente não deve animar seres que habitam o mundo acadêmico, o que vem a ser meu caso. O recado está dado. Para bom entendedor… ## O cinismo no meio acadêmico A disseminação da razão cínica no meio acadêmico e nas relações entre pares é uma questão complexa e multifacetada. Embora seja difícil quantificar exatamente quão disseminada está essa atitude, diversos fatores sugerem que a razão cínica pode ser um elemento presente em alguns aspectos da vida acadêmica: 1. **Pressões Competitivas**: O ambiente acadêmico é frequentemente caracterizado por alta competitividade, especialmente em relação a publicações, financiamento de pesquisas e progressão na carreira. Essas pressões podem fomentar um certo nível de cinismo, onde os valores éticos e de colaboração são, às vezes, sacrificados em favor da obtenção de resultados ou do avanço pessoal. 2. **Desilusão com o Sistema**: Alguns acadêmicos podem se tornar cínicos devido à percepção de que o sistema universitário e de pesquisa favorece certos grupos ou áreas de estudo, é burocratizado demais, ou não valoriza adequadamente o ensino e a pesquisa genuínos. Isso pode levar a uma desilusão e a uma atitude cínica quanto ao impacto e ao valor do trabalho acadêmico. 3. **Relações de Poder e Hierarquia**: As relações de poder e as estruturas hierárquicas dentro da academia podem alimentar o cinismo, especialmente quando há percepção de favoritismo, nepotismo ou injustiças na atribuição de oportunidades, reconhecimentos e recursos. 4. **Questões de Integridade e Autenticidade**: Desafios em torno da integridade acadêmica, como plágio, publicação de dados duvidosos, ou práticas questionáveis de revisão por pares, também podem contribuir para o desenvolvimento de uma mentalidade cínica. 5. **Cultura Institucional**: **A cultura de uma instituição acadêmica específica pode influenciar o nível de cinismo entre seus membros.** Algumas instituições podem promover uma cultura mais colaborativa e ética, **enquanto outras podem inadvertidamente encorajar o cinismo através de suas políticas e práticas**. 6. **Impacto na Colaboração e Inovação**: O cinismo pode ter um impacto negativo na colaboração e na inovação, **pois desencoraja a partilha aberta de ideias e pode levar à desconfiança entre colegas.** 7. **Desafios na Formação de Novos Acadêmicos**: **O cinismo dos acadêmicos mais estabelecidos pode afetar negativamente os estudantes e os pesquisadores em início de carreira, influenciando suas percepções e atitudes em relação à academia.** É importante ressaltar que, embora esses fatores possam contribuir para a presença de razão cínica na academia, muitos acadêmicos e instituições ainda se esforçam para manter altos padrões éticos e promover um ambiente colaborativo e de apoio mútuo. A presença de cinismo varia amplamente entre diferentes campos, instituições e indivíduos, e muitos dentro da academia continuam a trabalhar de forma ética e com compromisso genuíno com a pesquisa e o ensino. ## Consequências da razão cínica para a vida em sociedade A razão cínica contemporânea, conforme explorada por Peter Sloterdijk, pode tornar mais difícil a vida em sociedade de várias maneiras. Ela impacta a sociedade em diferentes níveis, desde as interações interpessoais até as grandes estruturas institucionais e políticas. Aqui estão algumas implicações e extensões de como a razão cínica pode afetar a vida em sociedade: 1. **Erosão da Confiança**: Uma sociedade marcada pela razão cínica pode sofrer uma erosão na confiança mútua. Quando as pessoas assumem que os outros estão agindo de forma cínica ou desonestamente, elas tendem a adotar uma postura semelhante, o que pode levar a um ciclo de desconfiança e cinismo. 2. **Diminuição do Comprometimento Cívico**: A razão cínica pode desencorajar o envolvimento ativo nas questões sociais e políticas. Se as pessoas acreditam que seus esforços não farão diferença ou que todas as instituições são fundamentalmente falhas, elas podem se desengajar do processo democrático e de iniciativas comunitárias. 3. **Prejudica a Colaboração e a Solidariedade**: Em um contexto cínico, as pessoas podem ser menos inclinadas a colaborar ou ajudar os outros, focando mais em seus próprios interesses. Isso prejudica a solidariedade e a cooperação que são essenciais para resolver problemas coletivos. 4. **Impacto na Ética e na Moralidade**: A razão cínica pode levar a uma abordagem mais pragmática e menos ética nas decisões, o que pode ter consequências negativas para a justiça social, a equidade e o bem-estar geral. 5. **Dificuldade em Abordar Problemas Sociais**: Uma sociedade cínica pode ter dificuldade em reconhecer e abordar problemas sociais significativos, pois o cinismo pode levar **a uma aceitação resignada do status quo,** mesmo quando ele é injusto ou ineficiente. 6. **Relações Interpessoais**: Nas relações cotidianas, **o cinismo pode levar a uma menor autenticidade e a um aumento da superficialidade nas interações, afetando a qualidade das relações pessoais e profissionais**. 7. **Impacto na Saúde Mental e no Bem-estar**: Viver em uma sociedade cínica pode afetar negativamente a saúde mental das pessoas, contribuindo para sentimentos de desilusão, desesperança e alienação. 8. **Desafios para a Liderança e Gestão**: Em ambientes corporativos ou institucionais, a razão cínica pode criar desafios para a liderança eficaz e para a gestão ética, tornando mais difícil motivar e unir as pessoas em torno de objetivos comuns. Portanto, a razão cínica, embora seja uma resposta compreensível às complexidades e desafios da vida moderna, tem o potencial de afetar negativamente a vida em sociedade de maneiras significativas e variadas. ## Por que decidi divulgar uma carta aberta? Uma carta aberta a um pesquisador, abordando o tema da razão cínica, pode desempenhar um papel significativo em minha missão pedagógica voltada para a conscientização e combate a essa tendência. A carta em si nada tem demais. Mas é um importante libelo a favor da civilidade no trato social. Se lhe faço uma confidência, espera-se de uma pessoa não-cínica, que esta não seja revelada a terceiros. Isso é tão elementar, mas ficamos cegos diante desta elementar atitude da vida em coletividade. O formato de uma carta aberta oferece várias vantagens para meu propósito pedagógico, a saber; 1. **Acessibilidade e Engajamento**: Cartas abertas são acessíveis e podem engajar um público amplo. Elas permitem abordar o tema de maneira pessoal e direta, o que pode tornar a mensagem mais impactante e fácil de compreender. 2. **Estímulo ao Diálogo**: Esta carta aberta pode estimular o diálogo sobre o cinismo na sociedade contemporânea. Ela pode encorajar respostas e reflexões, tanto do destinatário quanto do público em geral, fomentando uma discussão mais ampla sobre o assunto. 3. **Exemplificação através da Prática**: Ao abordar um pesquisador, a carta pode exemplificar a importância da pesquisa e do pensamento crítico na compreensão e no combate à razão cínica. Ela pode destacar como a pesquisa contribui para uma compreensão mais profunda dos desafios sociais e éticos atuais. 4. **Educação e Conscientização**: A carta aberta pode ser utilizada como um recurso educativo para informar e conscientizar as pessoas sobre o que é a razão cínica, como ela se manifesta na sociedade e quais são suas consequências. Pode também sugerir estratégias para resistir e contrariar essa tendência. 5. **Promoção de Valores Éticos e Morais**: Através da carta posso promover a importância de valores éticos e morais na pesquisa e na vida em sociedade, incentivando uma postura menos cínica e mais comprometida com a verdade, a justiça e o bem comum. 6. **Desafio às Narrativas Cínicas**: A carta aberta pode desafiar as narrativas cínicas predominantes, oferecendo perspectivas alternativas que valorizam a honestidade, a responsabilidade e o engajamento cívico. 7. **Inclusão de Perspectivas Diversas**: Minha carta aberta pode incluir ou inspirar contribuições de diferentes vozes e perspectivas, enriquecendo a discussão sobre a razão cínica e suas implicações em diversos contextos. 8. **Mobilização para Ação**: Além de conscientizar, a carta pode servir como um chamado à ação, **incentivando indivíduos e grupos a adotarem práticas mais éticas e a se envolverem ativamente na construção de uma sociedade mais justa e menos cínica**. Portanto, minha carta aberta a um pesquisador com foco na razão cínica pode ser um meio eficaz de educar, conscientizar e mobilizar as pessoas em torno deste importante tema, contribuindo para a construção de uma cultura mais ética e engajada. O tom de minha carta pode lhe surpreender. Mas acredito firmemente que não se deve combater o mal com o mal. A lógica do olho por olho, dente por dente não deve animar seres que habitam o mundo acadêmico, o que vem a ser meu caso. O recado está dado. Para bom entendedor… ## A carta aberta ao colega Trata se de email que enviei ao colega no sábado (16/12). Abaixo reproduzido ``` Professor Everton Luís Pereira Departamento de Saúde Coletiva Universidade de Brasília Prezado Everton, Espero que esta mensagem o encontre bem. Escrevo para reafirmar o convite para participar do nosso evento sobre ......, programado para ocorrer entre ..... Sua expertise na área é de grande valor e acreditamos que sua contribuição seria extremamente enriquecedora para os participantes. Recentemente, percebi uma mudança na nossa comunicação após ter compartilhado minhas experiências com um colega seu. Quero assegurar que meu comentário foi feito em um contexto de total confiança e não tinha a intenção de causar qualquer desconforto. Valorizo muito a transparência e o respeito nas minhas interações profissionais. Gostaria de reiterar o convite para sua participação no evento. Sua presença seria um grande diferencial para o sucesso e relevância do mesmo. Se houver algum aspecto do incidente ou qualquer outra preocupação que você gostaria de discutir, estou totalmente disponível para uma conversa. Agradeço sinceramente pelo tempo dedicado e pela consideração, independentemente da sua decisão final. Atenciosamente, Claudio ``` ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)“O sol é o melhor desinfetante” – Louis Brandeis ## “O sol é o melhor desinfetante” A célebre frase ‘o sol é o melhor desinfetante’, atribuída ao juiz Louis Brandeis, oferece uma poderosa metáfora para o combate à razão cínica. Ela sugere que a transparência e a exposição à luz da verdade são essenciais para purificar nossas instituições, práticas e interações. No contexto da razão cínica, que frequentemente se nutre da obscuridade e da manipulação da realidade, a transparência atua como um desinfetante poderoso. Ela desencoraja comportamentos desonestos e promove uma cultura de responsabilidade e integridade. Ao trazer práticas questionáveis à luz, questionando-as abertamente e discutindo-as francamente, podemos combater eficazmente essa tendência que se alastra silenciosamente em diversos ambientes, da academia ao mundo corporativo. Assim, cada um de nós tem um papel fundamental na construção de uma sociedade mais ética e transparente. Agindo como agentes de transparência e honestidade, contribuímos para a ‘desinfecção’ do cinismo em nosso meio. Isso implica não apenas expor comportamentos antiéticos, mas também em cultivar um ambiente onde a sinceridade e a abertura são valorizadas. A luta contra a razão cínica inicia-se com a nossa disposição de viver e promover esses valores, atuando como raios de sol que dissipam as sombras do cinismo e trazem claridade, verdade e integridade para todas as nossas ações e interações. Este é um caminho desafiador, mas essencial, para garantir uma sociedade mais justa e verdadeira. ## Leia também ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)## [O desafio de encarar a cultura cínica brasileira](https://academiadepacientes.com.br/o-desafio-de-encarar-a-cultura-cinica-brasileira/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [A Influência Global das Decisões do NICE em Avaliações de Tecnologia em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/a-influencia-global-das-decisoes-do-nice-em-avaliacoes-de-tecnologia-em-saude/) **Published:** dezembro 18, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O Instituto Nacional para a Excelência em Saúde e Cuidados (NICE) do Reino Unido desempenha um papel crucial nas Avaliações de Tecnologia em Saúde (ATS) em todo o mundo. Este artigo, baseado nos achados de relatório do Office of Health Economics, explora a extensão e as nuances da influência do NICE em decisões de HTA em vários países, incluindo Brasil, Canadá e França, com base em metodologias quantitativas e qualitativas. **Content:** **Resumo Executivo** O Instituto Nacional para a Excelência em Saúde e Cuidados ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)) do Reino Unido desempenha um papel crucial nas Avaliações de Tecnologia em Saúde (ATS) em todo o mundo. Este artigo, baseado nos achados de relatório do Office of Health Economics, explora a extensão e as nuances da influência do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) em decisões de HTA em vários países, incluindo Brasil, Canadá e França, com base em metodologias quantitativas e qualitativas. **1. Introdução** As decisões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) são conhecidas por sua rapidez e tendência a serem positivas. Este artigo discute como estas decisões impactam as políticas de saúde e as práticas de ATS em nível global. **2. Metodologia do Estudo** Foram analisados dados e entrevistas para compreender o impacto das decisões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). O estudo englobou 12 países, oferecendo uma perspectiva abrangente sobre a influência do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). **3. Resultados e Discussão** As análises revelam que decisões negativas ou otimizadas do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) estão frequentemente associadas a desfechos negativos em outros países. Por outro lado, decisões positivas do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) costumam levar a resultados positivos em avaliações internacionais. **4. Implicações das Decisões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)** Este artigo destaca a importância do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) como um influenciador global em ATS. Discutimos como suas decisões moldam as práticas de ATS e políticas de saúde em diversos países, incluindo implicações econômicas e sociais. **5. Conclusão** As decisões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) não só impactam diretamente a saúde pública do Reino Unido, mas também exercem uma influência significativa nas práticas de ATS ao redor do mundo. Este estudo destaca a necessidade de uma compreensão profunda do impacto global das decisões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [O Efeito Dominó do NICE nas Políticas de Saúde Mundiais](https://academiadepacientes.com.br/o-efeito-domino-do-nice-nas-politicas-de-saude-mundiais/) **Published:** dezembro 18, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O relatório "NICE Enough?" do Office of Health Economics revela a influente marca do NICE nas decisões de saúde globais. 🌐 As descobertas do estudo enfatizam a reverberação das decisões do NICE além das fronteiras do Reino Unido, moldando a saúde pública em diversos países. Isso ressalta a importância da análise crítica e da adaptação dessas influências nos contextos nacionais. 🚀 **Content:** **O que há de novo:** O relatório “[NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) Enough?” do Office of Health Economics revela a influente marca do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) nas decisões de saúde globais. 🌐 **Por que isso importa:** As descobertas do estudo enfatizam a reverberação das decisões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) além das fronteiras do Reino Unido, moldando a saúde pública em diversos países. Isso ressalta a importância da análise crítica e da adaptação dessas influências nos contextos nacionais. 🚀 **O quadro geral:** - O estudo abrange 12 países, incluindo Brasil, Canadá e França, demonstrando o amplo impacto do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). 🌏 - As decisões otimizadas ou negativas do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) tendem a gerar resultados semelhantes internacionalmente, destacando a interconexão das políticas de saúde. ⚖️ - A reputação do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) em inovação e eficácia em ATS é um ponto de referência para outros sistemas de saúde, sinalizando a necessidade de adaptação e aprendizado mútuo. 📚 ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/a-influencia-global-das-decisoes-do-nice-em-avaliacoes-de-tecnologia-em-saude/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Post criado com agente de IA especialmente desenvolvido por Claudio Cordovil para o blog Academia de Pacientes **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Conitec versus NICE, Notícias --- ### [Perda de Controle Muscular Afeta Carreira de Céline Dion](https://academiadepacientes.com.br/perda-de-controle-muscular-afeta-carreira-de-celine-dion/) **Published:** dezembro 19, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A irmã de Céline Dion, Claudette, revela a luta da cantora com a síndrome da pessoa rígida, uma condição neurológica ultrarrara que causa rigidez muscular e espasmos. **Content:** **O que há de novo:** 🌟 A irmã de Céline Dion, Claudette, revela a luta da cantora com a síndrome da pessoa rígida, uma condição neurológica ultrarrara que causa rigidez muscular e espasmos. **Por que isso importa:** 💡 Este desenvolvimento é significativo, pois destaca os desafios enfrentados por indivíduos com condições médicas raras. A situação de Dion também sublinha o impacto da saúde nas carreiras dos artistas e suas aspirações de retornar à normalidade. **O quadro geral:** 1. **[Prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) e Impacto**: A síndrome de pessoa rígida afeta cerca de 1 em 1 milhão de pessoas, ilustrando a raridade e a potencial complexidade da condição. 2. **Implicações na Carreira**: Os problemas de saúde de Dion levaram ao cancelamento e adiamento de vários shows, refletindo o impacto direto de tais condições nos compromissos profissionais. 3. **Resiliência Pessoal**: Apesar dos desafios, Dion expressou determinação em continuar sua carreira, demonstrando resiliência diante da adversidade. ## [Continue lendo](https://g1.globo.com/pop-arte/noticia/2023/12/19/celine-dion-perdeu-controle-dos-musculos-devido-a-doenca-neurologica-rara.ghtml) Revivendo a emoção eterna de ‘My Heart Will Go On’, a canção que transcende o tempo.--- Crédito de Imagem em Destaque: Céline Dion revela diagnóstico de doença ultrarrara. Reprodução/Instagram **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Ministra Alerta: Riscos na PEC do Plasma](https://academiadepacientes.com.br/ministra-alerta-riscos-na-pec-do-plasma/) **Published:** dezembro 21, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **O que há de novo**: 🚨 Em entrevista ao JOTA, a ministra da Saúde, Nísia Trindade, critica a PEC do Plasma por potenciais riscos à segurança do sangue no Brasil, destacando a qualidade e a disponibilidade do produto para transfusões e hemoderivados. **Por que isso importa**: 📊 A PEC pode alterar o processamento de sangue, afetando a autossuficiência do Brasil em hemoderivados e colocando a saúde pública em risco. **O quadro geral**: 1. A PEC propõe a participação privada no processamento de sangue, uma mudança significativa na política nacional de sangue. 2. Especialistas preocupam-se com a possibilidade de exportação de plasma e falta de abastecimento interno. 3. O Ministério da Defesa classifica a Hemobrás, encarregada da produção de hemoderivados, como empresa de segurança nacional, ressaltando a importância estratégica do controle de sangue. ## [Continue lendo](https://academiadepacientes.com.br/ministra-alerta-riscos-da-pec-do-plasma-na-saude-publica/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Ministra Alerta: Riscos da PEC do Plasma na Saúde Pública](https://academiadepacientes.com.br/ministra-alerta-riscos-da-pec-do-plasma-na-saude-publica/) **Published:** dezembro 21, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A PEC do Plasma, atualmente em discussão no Brasil, propõe alterações significativas na forma como o sangue e seus derivados, como o plasma, são coletados e processados no país. Em entrevista ao JOTA, a ministra da Saúde, Nísia Trindade, expressou preocupações substanciais sobre os impactos potenciais dessa PEC na segurança e disponibilidade do sangue para transfusões e na produção de hemoderivados. **Content:** **Contexto:** A PEC do Plasma, atualmente em discussão no Brasil, propõe alterações significativas na forma como o sangue e seus derivados, como o plasma, são coletados e processados no país. [Em entrevista ao JOTA](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/nisia-trindade-pec-do-plasma-coloca-em-risco-seguranca-do-sangue-no-brasil-04102023), a ministra da Saúde, Nísia Trindade, expressou preocupações substanciais sobre os impactos potenciais dessa PEC na segurança e disponibilidade do sangue para transfusões e na produção de hemoderivados. **Principais Pontos de Contenção:** 1. **Qualidade e Disponibilidade:** Há temores de que a PEC possa comprometer a qualidade e a disponibilidade do sangue e hemoderivados, essenciais para muitos tratamentos médicos. 2. **Participação da Iniciativa Privada:** A proposta permite a atuação do setor privado no processamento de sangue, uma prática atualmente inexistente no Brasil. 3. **Remuneração por Doação de Sangue:** A PEC sugere a possibilidade de compensação financeira para doadores, o que poderia alterar o atual sistema de doação voluntária. 4. **Impacto na Hemobrás:** Há preocupações de que a PEC possa desperdiçar investimentos feitos na Hemobrás, empresa responsável pela produção de hemoderivados no Brasil. **Argumentos da Ministra Nísia Trindade:** - A PEC poderia violar direitos fundamentais garantidos pela Constituição Brasileira. - O Brasil possui autossuficiência em hemoderivados, uma conquista que poderia ser ameaçada pela PEC. - Há um sistema de controle eficaz atualmente em vigor para garantir a segurança do sangue coletado. - A Hemobrás é considerada uma empresa de segurança nacional pelo Ministério da Defesa. - Argumenta contra a noção de desperdício de plasma, enfatizando a importância da transfusão de sangue na salvação de vidas. **Riscos Potenciais:** - O plasma coletado poderia ser enviado ao exterior e não retornar, aumentando os problemas de abastecimento. - Vulnerabilidade semelhante à experimentada durante a pandemia de Covid-19 poderia surgir. **Situação Atual:** - A PEC está prevista para votação na Comissão de Constituição e Justiça do Senado. - O governo, através de Nísia Trindade, está buscando dialogar com parlamentares para evitar a aprovação da PEC. **Conclusão:** A PEC do Plasma representa um ponto crítico na política de saúde pública do Brasil, com implicações significativas para a segurança e [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) do sistema de coleta e processamento de sangue. As preocupações expressas pela ministra da Saúde ressaltam a necessidade de um debate aprofundado sobre as consequências potenciais da implementação dessa medida. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [FAQ: Pacientes no centro do desenvolvimento de medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/faq-pacientes-no-centro-do-desenvolvimento-de-medicamentos/) **Published:** dezembro 24, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Este artigo explora o conceito de representação baseada no conhecimento e o papel dos pacientes no processo de desenvolvimento de medicamentos. Fornece informações valiosas sobre os esforços que estão sendo feitos para tornar o desenvolvimento de medicamentos mais participativo e as estruturas e ferramentas usadas para envolver os pacientes em todo o processo. **Content:** ### **Cite alguns exemplos de esforços participativos no desenvolvimento de medicamentos mencionados no artigo?** O artigo menciona vários exemplos de esforços participativos no desenvolvimento de medicamentos, incluindo: - 1. O Patient Protocol Engagement Toolkit criado pela TransCelerate Biopharma Inc., que é uma ferramenta desenvolvida pela indústria farmacêutica para facilitar o envolvimento do paciente no desenvolvimento de medicamentos. - 2. A iniciativa global sem fins lucrativos Desenvolvimento de Medicamentos Focados no Paciente (PFMD), criada em 2015, que desenvolveu inúmeras ferramentas de envolvimento dos pacientes, formação e co-organizou eventos dedicados. - 3. O Fórum Europeu de Pacientes (EPF), um coletivo abrangente de pacientes, apoiou a criação da Academia Europeia de Pacientes para Inovação Terapêutica (EUPATI) em 2012. A EUPATI oferece educação para aumentar a capacidade dos pacientes e dos representantes dos pacientes para compreender e contribuir para a pesquisa e desenvolvimento de medicamentos. Estes exemplos ilustram os diversos esforços envidados por vários intervenientes, incluindo empresas farmacêuticas, associações de pacientes e grupos multissetoriais, para promover o envolvimento e a representação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos. ### **Como se configura a representação do paciente no contexto do desenvolvimento de medicamentos?** No contexto do desenvolvimento de medicamentos, a representação do paciente é configurada com base em três tipos de conhecimento – conhecimento de desenvolvimento de medicamentos, conhecimento autobiográfico e conhecimento comunitário – juntamente com um conjunto específico de habilidades. Esta nova forma de representação, denominada “representação baseada no conhecimento”, enfatiza a importância destes tipos de conhecimentos e competências na forma como se espera que os pacientes representem outros no desenvolvimento de medicamentos. O artigo também destaca a necessidade de compreender como as expectativas discutidas no estudo são concretizadas em diferentes cenários e em diferentes fases da trajetória de desenvolvimento de medicamentos. Recomenda futuros estudos etnográficos para obter informações sobre a concretização destas expectativas e enfatiza a importância de compreender a representação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos em diferentes áreas geográficas. Além disso, o estudo aponta **o risco do desenvolvimento de uma elite restrita de representantes dos pacientes** e recomenda que os profissionais prestem mais atenção aos atores e métodos envolvidos na determinação dos tipos de conhecimento necessários para diferentes trabalhos de representação. Devem ser feitos esforços para facilitar o desenvolvimento dos tipos de conhecimento relevantes para a representação no desenvolvimento de medicamentos entre diversos grupos de pacientes. Globalmente, a representação dos doentes no contexto do desenvolvimento de medicamentos é vista como um processo complexo que envolve conhecimentos, competências e considerações específicas, e o artigo enfatiza a necessidade de um sistema de controles e equilíbrios para garantir a qualidade da representação dos doentes neste domínio. ### **Quais são as principais conclusões e *insights* fornecidos no artigo sobre o envolvimento do paciente no desenvolvimento de medicamentos?** O artigo fornece várias descobertas e insights importantes sobre o envolvimento do paciente no desenvolvimento de medicamentos, incluindo: - Espera-se que os pacientes possuam três tipos diferentes de conhecimento – conhecimento sobre desenvolvimento de medicamentos, conhecimento autobiográfico e conhecimento comunitário – e um conjunto específico de habilidades para realizar diversos trabalhos de representação no desenvolvimento de medicamentos. - O conhecimento sobre medicamentos inclui uma compreensão básica das fases de desenvolvimento de medicamentos, familiaridade com a terminologia científica, conhecimentos sobre a organização e práticas das empresas farmacêuticas, conhecimento das principais regras e regulamentos que moldam o processo de desenvolvimento de medicamentos e o funcionamento interno dos órgãos reguladores. - O conhecimento autobiográfico também é importante para os representantes dos pacientes na área de desenvolvimento de medicamentos. Refere-se ao conhecimento que os pacientes individuais desenvolvem através de suas experiências incorporadas e abrange perspectivas e percepções através das quais uma condição ganha sentido no nível de toda a vida de uma pessoa, com base em seus valores e preferências. - O conhecimento comunitário é outro tipo importante de conhecimento que se espera que os representantes dos pacientes possuam. Denota insights sobre como um amplo grupo de pacientes é afetado por problemas de saúde específicos e espera-se que mitigue o risco de que os representantes dos pacientes possam representar os seus próprios interesses e não os de grupos amplos. - O artigo destaca a necessidade de um sistema de freios e contrapesos para garantir a qualidade da representação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos e recomenda que os profissionais prestem mais atenção aos atores e métodos envolvidos na determinação dos tipos de conhecimento necessários para os diferentes trabalhos de representação. No geral, o artigo fornece informações valiosas sobre as práticas emergentes de envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos e enfatiza a importância da representação dos pacientes neste campo. Destaca a necessidade de os pacientes possuírem conhecimentos e habilidades específicas para realizar diversos trabalhos de representação e a importância de garantir a qualidade da representação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos. ### **Quais são os desafios associados ao envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos e como podem ser abordados?** O artigo identifica vários desafios associados ao envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, incluindo: - **Representação limitada**: Existe o risco de se desenvolver uma elite restrita de representantes dos pacientes, que pode não ser representativa da população mais ampla dos mesmos. Isto pode ser resolvido garantindo que os esforços de envolvimento dos pacientes sejam inclusivos e representativos de diversas populações de pacientes. - **Conhecimentos e habilidades**: Espera-se que os pacientes possuam conhecimentos e habilidades específicas para realizar diversos trabalhos de representação no desenvolvimento de medicamentos. Contudo, nem todos os pacientes podem ter acesso à formação e educação necessárias para desenvolver estas competências. Isto pode ser resolvido proporcionando aos pacientes acesso a programas de formação e educação que os possam ajudar a desenvolver os conhecimentos e competências necessários. - **Dinâmica de poder**: O envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos pode ser influenciado pela dinâmica de poder entre diferentes partes interessadas ([stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)) , tais como empresas farmacêuticas, associações de pacientes e organismos reguladores. Isto pode ser resolvido garantindo que os representantes dos pacientes tenham uma voz significativa e igualitária nos processos de tomada de decisão. - **Considerações éticas**: O envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos levanta várias considerações éticas, **tais como garantir que os pacientes não sejam explorados ou coagidos a participar em atividades de desenvolvimento de medicamentos**. Isto pode ser resolvido através do desenvolvimento de diretrizes e padrões éticos para o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos. - **Avaliação e medição**: É necessário avaliar e medir a eficácia e o impacto do envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos. Isto pode ser resolvido através do desenvolvimento de métricas e quadros de avaliação que possam ajudar a avaliar o impacto dos esforços de envolvimento dos pacientes. Globalmente, enfrentar estes desafios requer um esforço colaborativo entre as diferentes partes interessadas ([stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)) envolvidas no desenvolvimento de medicamentos, incluindo pacientes, empresas farmacêuticas, associações de pacientes e entidades reguladoras. ### **Como é que os diferentes stakeholders (partes interessadas), tais como empresas farmacêuticas, associações de pacientes e entidades reguladoras, veem o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos e quais são os seus respectivos papéis neste processo?** O artigo fornece informações sobre como diferentes partes interessadas veem o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos e seus respectivos papéis neste processo: 1\. **Empresas Farmacêuticas:** - As empresas farmacêuticas contribuíram para o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, desenvolvendo ferramentas de envolvimento dos pacientes e fornecendo apoio financeiro a grupos multissetoriais dedicados ao envolvimento dos pacientes. - Desempenham um papel no desenvolvimento de ferramentas de envolvimento dos pacientes, como o Kit de ferramentas de envolvimento do protocolo do paciente, e no fornecimento de apoio a iniciativas como o Desenvolvimento de medicamentos centrados no paciente (PFMD). - O seu papel envolve a colaboração com associações de pacientes, órgãos reguladores e outras partes interessadas para garantir que as perspectivas dos pacientes sejam integradas no processo de desenvolvimento de medicamentos. 2\. **Associações de Pacientes:** - As associações de pacientes têm participado na promoção do envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, formando-os e apoiando iniciativas destinadas a aumentar a capacidade dos pacientes de contribuir para a investigação e desenvolvimento de medicamentos. - Desempenham um papel na formação dos pacientes e no aumento da sua capacidade de compreender e contribuir significativamente para os processos de desenvolvimento de medicamentos. - As associações de pacientes também colaboram com outras partes interessadas para partilhar novas ferramentas de envolvimento dos pacientes, discutir desafios e facilitar a colaboração no domínio do envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos. 3\. **Órgãos reguladores** - Os organismos reguladores, como a [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)) dos EUA e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA), lançaram iniciativas para incentivar o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos. - Criaram clusters e iniciativas centrados no envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, com o objetivo de garantir que os pacientes e as suas necessidades sejam integrados no centro do desenvolvimento de medicamentos e da gestão do ciclo de vida. - Os organismos reguladores desempenham um papel crucial no fornecimento de orientações e enquadramentos para o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, bem como na integração das perspectivas dos pacientes no processo de tomada de decisões regulamentares. No geral, estas partes interessadas desempenham papéis complementares na promoção do envolvimento dos pacientes, no desenvolvimento de medicamentos, com as empresas farmacêuticas a desenvolver ferramentas e a fornecer apoio, as associações de pacientes a formá-los e capacitá-los, e os organismos reguladores a fornecer orientação e a integrar as perspectivas dos pacientes no processo regulamentar. ### **Como o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos pode ser mais inclusivo e representativo de diversas populações de pacientes?** O envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos pode ser mais inclusivo e representativo de diversas populações de pacientes através de diversas estratégias: - **Diversidade na representação dos pacientes**: Devem ser feitos esforços para garantir que a representação dos pacientes reflecte a diversidade das populações de pacientes, incluindo factores como a idade, o género, a etnia, o contexto socioeconómico e a localização geográfica. Isto pode ser alcançado através da procura ativa e da inclusão de pacientes de grupos sub-representados nos processos de tomada de decisão. - **Abordagens culturalmente sensíveis**: A adaptação de estratégias de envolvimento dos pacientes para serem culturalmente sensíveis e inclusivas de diversas origens culturais e linguísticas pode ajudar a garantir que as vozes de todas as populações de pacientes sejam ouvidas e consideradas nos processos de desenvolvimento de medicamentos - **Acessibilidade e Inclusividade**: Fornecer plataformas e recursos acessíveis para o envolvimento dos pacientes, tais como serviços de interpretação de idiomas, apoio em transporte e acomodações para pessoas com deficiência, pode ajudar a garantir que diversas populações de pacientes possam participar em atividades de desenvolvimento de medicamentos. - **Envolvimento comunitário**: O envolvimento com organizações e líderes comunitários para alcançar diversas populações de pacientes e envolvê-los no processo de desenvolvimento de medicamentos pode ajudar a garantir que as perspectivas de diferentes comunidades sejam representadas. - **Formação e reforço de capacidades**: Oferecer oportunidades de formação e reforço de capacidades a pacientes de diversas origens pode capacitá-los a participar eficazmente em atividades de desenvolvimento de medicamentos e a representar as necessidades e perspectivas das suas comunidades. - **Parcerias e Colaboração**: A colaboração com associações de pacientes, organizações comunitárias e prestadores de cuidados de saúde que servem populações diversas pode ajudar a garantir que os esforços de envolvimento dos pacientes sejam inclusivos e representativos de diversas populações de pacientes. Ao implementar estas estratégias, o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos pode tornar-se mais inclusivo e representativo das diversas necessidades, perspectivas e experiências das populações de pacientes, conduzindo, em última análise, a processos de desenvolvimento de medicamentos mais eficazes e centrados no paciente. ### **Quais são algumas das considerações éticas associadas ao envolvimento do paciente no desenvolvimento de medicamentos e como podem ser abordadas?** Algumas das considerações éticas associadas ao envolvimento do paciente no desenvolvimento de medicamentos incluem: - **Autonomia e Consentimento Informado**: Garantir que os pacientes tenham autonomia para tomar decisões informadas sobre a sua participação em atividades de desenvolvimento de medicamentos e que forneçam consentimento informado com base numa compreensão clara dos potenciais riscos e benefícios. - **Privacidade e Confidencialidade**: Salvaguardar a privacidade e a confidencialidade das informações dos pacientes e garantir que os dados pessoais dos mesmos sejam protegidos durante todo o processo de desenvolvimento do medicamento. - **Evitar a exploração**: Prevenir a exploração de pacientes, garantindo que a sua participação em atividades de desenvolvimento de medicamentos seja voluntária e que não sejam indevidamente influenciados ou coagidos a participar. - 4. **Representação justa**: Garantir que os representantes dos pacientes sejam selecionados e apoiados de forma justa e transparente e que representem verdadeiramente as diversas perspectivas e necessidades da população de pacientes. - 5. **Equidade e acesso**: Abordar questões de equidade e acesso para garantir que pacientes de diversas origens tenham oportunidades iguais de participar em atividades de desenvolvimento de medicamentos e que as suas vozes sejam ouvidas e valorizadas. Estas considerações éticas podem ser abordadas através de várias medidas, incluindo: - **Diretrizes e Padrões Éticos**: Desenvolver e aderir a diretrizes e padrões éticos para o envolvimento do paciente no desenvolvimento de medicamentos, que delineiam os princípios e melhores práticas para garantir a conduta ética durante todo o processo. - **Processos de consentimento informado**: Implementar processos robustos de consentimento informado que forneçam aos pacientes informações claras e compreensíveis sobre a sua participação em atividades de desenvolvimento de medicamentos, incluindo os potenciais riscos, benefícios e alternativas. - **Medidas de privacidade e proteção de dados**: Implementar fortes medidas de privacidade e proteção de dados para salvaguardar as informações dos pacientes e garantir a conformidade com os regulamentos relevantes de proteção de dados. - 4. **Formação e Educação**: Fornecer formação e educação tanto aos pacientes como às partes interessadas ([stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)) envolvidas no desenvolvimento de medicamentos para aumentar a conscientização sobre considerações éticas e garantir que os princípios éticos são respeitados ao longo de todo o processo. - 5. **Supervisão e Monitoramento**: Estabelecer mecanismos de supervisão e processos de monitorimento para garantir a conformidade com diretrizes e padrões éticos, bem como para abordar quaisquer preocupações éticas que possam surgir durante as atividades de envolvimento do paciente. Ao abordar estas considerações éticas e implementar medidas para manter os padrões éticos, o envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos pode ser conduzido de uma forma que respeite os direitos, a autonomia e o bem-estar dos pacientes, ao mesmo tempo que promove o avanço de tratamentos seguros e eficazes para diversos populações de pacientes. ### **Como o envolvimento do paciente no desenvolvimento de medicamentos pode ser avaliado e medido para garantir sua eficácia e impacto?** O envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos pode ser avaliado e medido para garantir a sua eficácia e impacto através de vários métodos e indicadores, incluindo: - **Feedback e Satisfação dos Pacientes**: Coletar feedback dos pacientes envolvidos no processo de desenvolvimento de medicamentos para avaliar sua satisfação, experiências e impacto percebido de seu envolvimento. - **Representação e Diversidade**: Avaliar até que ponto as atividades de envolvimento dos pacientes refletem a diversidade das populações de pacientes e incluem perspectivas de vários contextos demográficos, culturais e socioeconômicos. - **Qualidade das contribuições**: Avaliar a qualidade e a relevância das contribuições dos pacientes nos processos de tomada de decisão, tais como o desenvolvimento de protocolos de investigação, desenhos de ensaios clínicos, resultados comunicados pelos pacientes e submissões regulamentares. - **Impacto na investigação e desenvolvimento**: Medir o impacto do envolvimento dos pacientes na concepção, condução e resultados das atividades de investigação e desenvolvimento, incluindo a identificação de parâmetros relevantes para os pacientes e a incorporação das perspectivas dos pacientes na tomada de decisões. - **Impacto político e regulatório**: Avaliar a influência do envolvimento do paciente no desenvolvimento de políticas, na tomada de decisões regulatórias e na centralização geral no paciente dos processos de desenvolvimento de medicamentos. - **Capacitação e Empoderamento**: Avaliar até que ponto as atividades de envolvimento dos pacientes contribuem para o desenvolvimento da capacidade e do empoderamento dos mesmos para contribuírem significativamente para o desenvolvimento de medicamentos. - **Transparência e responsabilidade**: Avaliar a transparência e a responsabilidade das partes interessadas ([stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)) na incorporação das contribuições dos pacientes e garantir que as atividades de envolvimento destes sejam conduzidas de maneira ética e responsável. - 8. **Resultados a longo prazo**: Monitoramento dos resultados a longo prazo dos esforços de envolvimento dos pacientes, tais como o desenvolvimento de tratamentos que melhor satisfaçam as suas necessidades, melhoria da adesão e dos resultados e maior confiança dos pacientes no processo de desenvolvimento de medicamentos. Ao utilizar estes métodos e indicadores de avaliação, as partes interessadas ([stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)) podem avaliar a eficácia e o impacto do envolvimento dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, identificar áreas para melhoria e garantir que as perspectivas dos pacientes sejam integradas de forma significativa no desenvolvimento de tratamentos seguros e eficazes. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [A Inclusão do Paciente no Desenvolvimento de Medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/a-inclusao-do-paciente-no-desenvolvimento-de-medicamentos/) **Published:** dezembro 24, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Historicamente, pacientes tinham um papel passivo no desenvolvimento de medicamentos. Contudo, essa realidade está mudando rapidamente, com esforços crescentes para envolver pacientes ativamente no processo. **Content:** Pacientes estão cada vez mais envolvidos no desenvolvimento de medicamentos. Este artigo, de autoria de minha colega Claudia Egher (a quem tive o prazer de conhecer em março, em Utrecht, Holanda) e de Olga Zvonareva (Universidade de Maastricht) , explora como essa mudança está se dando, destacando exemplos práticos, desafios e estratégias para tornar esse processo mais inclusivo e ético. Historicamente, pacientes tinham um papel passivo no desenvolvimento de medicamentos. A própria palavra “paciente” denota esta sua vinculação ao polo passivo da relação com o médico. Contudo, essa realidade está mudando rapidamente, com esforços crescentes para envolver pacientes ativamente no processo. Vários exemplos ilustram esta tendência. O [Patient Protocol Engagement Toolkit ](https://www.transceleratebiopharmainc.com/ppet/planning-for-patient-engagement/#:~:text=The%20Patient%20Protocol%20Engagement%20Toolkit%20(P%2DPET)%20is%20a,and%20caregivers%20during%20protocol%20development.)da TransCelerate Biopharma é uma ferramenta desenvolvida para facilitar o envolvimento do paciente. As iniciativas [PFMD](https://patientfocusedmedicine.org/) e a [EUPATI](https://eupati.eu/), apoiadas pelo Fórum Europeu de Pacientes, são outras plataformas relevantes nesse sentido. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20473%20712%22%20width%3D%22473%22%20height%3D%22712%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22473%22%20height%3D%22712%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Claudia Egher ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20200%20200%22%20width%3D%22200%22%20height%3D%22200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22200%22%20height%3D%22200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Olga Zvonareva A representação do paciente no desenvolvimento de medicamentos exige um entendimento aprofundado em três áreas principais: - **conhecimento de desenvolvimento de medicamentos**; - **conhecimento autobiográfico, e** ; - **conhecimento comunitário**. É vital que os pacientes possuam um entendimento básico das etapas de desenvolvimento de medicamentos, além de um conhecimento profundo de suas próprias experiências e das de sua comunidade. Um dos principais desafios **é evitar a criação de uma elite restrita de representantes dos pacientes**. Além disso, **considerações éticas como a autonomia e a privacidade dos pacientes são cruciais.** Empresas farmacêuticas, associações de pacientes e órgãos reguladores desempenham papéis distintos, mas complementares, neste processo. Promover a diversidade e adaptar as estratégias de envolvimento para serem culturalmente sensíveis aos contextos locais são passos fundamentais para um processo mais inclusivo. **Questões éticas, como o consentimento informado e a confidencialidade, devem ser tratadas com seriedade para proteger os direitos dos pacientes**. É importante avaliar o impacto do envolvimento do paciente, tanto na satisfação do próprio quanto no desenvolvimento de medicamentos. O artigo de Egher destaca a crescente importância da participação dos pacientes no desenvolvimento de medicamentos, destacando a necessidade de inclusão, diversidade e considerações éticas. ## Clique [aqui](https://academiadepacientes.com.br/faq-pacientes-no-centro-do-desenvolvimento-de-medicamentos/) para ler o FAQ que preparamos sobre o artigo para você! --- Fonte: Egher C, Zvonareva O. **Knowledge based representation: patient engagement in drug development.** Health Expect. 2023; 27:e13912. doi:10.1111/hex.13912 **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos --- ### [Arnaldo Duran, Jornalista com Doença Rara, é Demitido pela Record](https://academiadepacientes.com.br/arnaldo-duran-jornalista-com-doenca-rara-e-demitido-pela-record/) **Published:** dezembro 30, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A demissão de Duran destaca a realidade das pressões financeiras no jornalismo e a vulnerabilidade de profissionais com doenças raras no mercado de trabalho. **Content:** 📰 O experiente jornalista Arnaldo Duran, de 68 anos, foi dispensado pela emissora Record, onde trabalhava desde 2006, devido ao alto custo de seu salário. - **Por Que Isso** **Importa:** A demissão de Duran destaca a realidade das pressões financeiras no jornalismo e a vulnerabilidade de profissionais com doenças raras no mercado de trabalho. 🧠 **O que Está Acontecendo:** - Duran foi demitido como parte de um esforço da Record para reduzir despesas após prejuízos financeiros. - Ele sofre da síndrome de Machado-Joseph, uma doença neurodegenerativa, desde 2016. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A demissão ocorreu apesar da longa trajetória e experiência de Duran no jornalismo brasileiro. 🏃 **Para Entender Rapidamente:** - A Record enfrentou um prejuízo de R$ 500 milhões em 2022, levando a cortes no início de 2023. 🖼️ **O Quadro Geral:** A dispensa de Arnaldo Duran pela Record reflete as dificuldades financeiras da emissora e possíveis desafios para profissionais com condições de saúde específicas no mercado de trabalho. 💭 **Nossa Análise:** A situação de Duran ressalta a importância de discussões sobre inclusão e estabilidade no emprego para pessoas com doenças raras. ## [Clique aqui para saber mais](https://www.terra.com.br/diversao/tv/com-doenca-rara-reporter-arnaldo-duran-e-demitido-em-novo-corte-da-record,cd65deb12dd8584bf723e16dc5cba1eb1ox5irmz.html) --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20400%20200%22%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Impacto econômico de doença rara é, em média, de R$ 570 mil/ano](https://academiadepacientes.com.br/impacto-economico-de-doenca-rara-e-em-media-de-r-570-mil-ano/) **Published:** novembro 4, 2023 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** O impacto económico de 23 doenças raras em pacientes na França, Alemanha e Itália é em média de 570 mil reais por paciente/ano, de acordo com um novo relatório da Chiesi e IQVIA **Content:** O impacto económico de 23 doenças raras em pacientes na França, Alemanha e Itália é em média de 570 mil reais por paciente/ano, de acordo com [um novo relatório da Chiesi e IQVIA](https://www.chiesi.com/img/CGRD%20Rare%20Disease%20Burden%20DE%20FR%20IT_final.wodc.pdf) . Juntas, essas condições afetam aproximadamente 227 mil pessoas nos três países. Os autores estimam que, sem quaisquer opções de tratamento disponíveis, a carga global por paciente/ano aumentaria em 28% entre as 23 doenças. Os custos indiretos representaram, em média, 29% da carga total em doenças raras quando o tratamento está disponível, aumentando para uma média de 45% quando nenhum tratamento está disponível. A maioria desses custos indiretos (por exemplo, sobrecarga do cuidador, mudanças domiciliares, tratamentos secundários, viagens e acomodação) é *bancada* de forma significativa pelas famílias. Nas doenças metabólicas, a carga de custos aumentou em 77,6% sem tratamento, impulsionada principalmente pela redução da expectativa de vida sem terapias de reposição enzimática e pela potencial necessidade de cuidados 24 horas por dia, sete dias por semana em serviços de saúde mental para pacientes com fenilcetonúria. A carga de doença hematológica aumentou em 24,7% sem tratamento, porque os pacientes necessitariam de cuidados adicionais e perderiam mais dias de trabalho. Para os distúrbios imunológicos, a carga aumentou em 81,4% sem tratamento devido às perdas de produtividade. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20450%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22450%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22450%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Reprodução No caso das doenças congênitas, a carga aumentou em apenas 3,7% sem terapia, pois atualmente não há opções de tratamento modificador da doença. Nas doenças neurológicas, a carga aumentou 6,5% sem tratamento, porque os pacientes provavelmente experimentarão neurodegeneração acelerada que requer mais visitas de profissionais de saúde e hospitalizações. Os autores vêem “uma necessidade de ter em conta um certo grau de flexibilidade na avaliação dos medicamentos órfãos, porque muitas avaliações nacionais são concebidas para analisar a relação [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) sem ter suficientemente em conta a raridade e a necessidade de flexibilização na produção de evidências antes e depois da autorização de comercialização dada ao medicamento. Embora já exista alguma flexibilidade, há muito a melhorar, além de alinhar a forma como a avaliação qualitativa e a incerteza relacionadas com os medicamentos órfãos são consideradas. O envolvimento do paciente na tomada de decisões, no entanto, continua sendo uma grande necessidade não atendida. O relatório faz quatro recomendações fundamentais: - Um novo comprometimento com a colaboração e coordenação que melhorarão a pesquisa e a inovação, reunindo conhecimentos multidisciplinares para alavancar os avanços na tecnologia em toda a sua extensão. - Reafirmar a importância fundamental da voz dos pacientes e cuidadores, colocando sua experiência de diagnóstico, acesso ao tratamento e cuidados contínuos no centro da tomada de decisões e garantir que suas opiniões sejam ouvidas e representadas em todas as oportunidades e discussões. - Reformular estruturas para diagnósticos anteriores e expandidos e aumentar o investimento no desenvolvimento de medicamentos órfãos na Europa. - Reenquadrar a conversa sobre doenças raras com uma lente de equidade em saúde, colocando os pacientes e cuidadores firmemente no centro de todas as discussões. --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Pelo Mundo --- ### [Sinal verde para terapia gênica contra doença falciforme 🟢](https://academiadepacientes.com.br/sinal-verde-para-terapia-genica-contra-doenca-falciforme-🟢/) **Published:** novembro 7, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O tratamento exa-cel, aprovado por um painel de especialistas para doença falciforme, aguarda a autorização final da FDA até 8 de dezembro. **Content:** **O que há de novo?** O tratamento exa-cel, aprovado por um painel de especialistas, aguarda a autorização final da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) até 8 de dezembro. 🗓️ **Por que isso importa**🛎️ : - O tratamento exa-cel promete libertar pacientes dos efeitos debilitantes da doença falciforme, uma condição crônica e fatal que desafia a medicina há muitos anos. - Esta etapa representa um marco crucial, indicando um caminho para a aprovação federal e disponibilização de um tratamento potencialmente curativo para a doença falciforme. **O quadro geral**: 🔍 - Mais de 100 mil estadunidenses sofrem de doença falciforme, afetando milhões globalmente, com alta [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) em pessoas de ascendência africana . - O tratamento exa-cel, se aprovado, será o primeiro a utilizar a técnica de edição genética CRISPR para tratar uma doença genética . - Estima-se que os custos de cuidados ao longo da vida para pacientes com doença falciforme totalizem cerca de 3 bilhões de dólares anuais ao sistema de saúde norte-americano. - A aprovação por painel consultivo do [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) sugere um forte endosso à segurança do exa-cel, pavimentando o caminho para o uso clínico amplo. - A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) já reconhecera a eficácia do exa-cel, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics . - A decisão da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) até 20 de dezembro também incluirá uma segunda cura potencial para a doença falciforme, destacando avanços significativos no tratamento. - No Brasil, a doença falciforme não é considerada doença rara, mas negligenciada, e acomete entre 60 mil e 100 mil pacientes no País. ## Clique aqui para saber mais --- Imagem gerada por Inteligência Artificial. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Presidente de Portugal no centro de escândalo por acesso a Zolgensma](https://academiadepacientes.com.br/presidente-de-portugal-no-centro-de-escandalo-por-acesso-a-zolgensma/) **Published:** novembro 7, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A mãe das gêmeas, brasileira, Daniela Martins, inicialmente negou que houvesse qualquer tipo de tratamento preferencial. No entanto, ela acabou reconhecendo a intervenção de contatos influentes, incluindo conexões com a família presidencial, que levaram ao envio de um e-mail crucial do Ministério da Saúde ao hospital. **Content:** O chefe de Estado de Portugal, Marcelo Rebelo, encontra-se no olho do furacão de um caso que está sendo investigado pela Inspeção Geral das Atividades em Saúde (IGAS) devido a suspeitas de que possa ter intercedido indevidamente para obter o Zolgensma, um remédio de alto custo para duas irmãs brasileiras. A informação foi publicada na edição de hoje (7/11) do jornal **O Globo** A controvérsia ganhou destaque após uma reportagem da “TVI”, que insinuou que o presidente poderia ter exercido sua influência para que as meninas, portadoras de dupla cidadania, recebessem o tratamento avaliado em cerca de 2 milhões de euros. A situação é complicada pelo fato de o tratamento ter sido administrado apesar da resistência da equipe médica especializada do Hospital de Santa Maria, que faz parte do Sistema Nacional de Saúde (SNS) português. As crianças, residentes no Brasil e sem registro no SNS, conseguiram acesso ao hospital, que agora realiza uma auditoria para investigar o caso. A mãe das gêmeas, Daniela Martins, inicialmente negou que houvesse qualquer tipo de tratamento preferencial. No entanto, ela acabou reconhecendo a intervenção de contatos influentes, incluindo conexões com a família presidencial, que levaram ao envio de um e-mail crucial do Ministério da Saúde ao hospital. Enquanto isso, Marcelo Rebelo e seu filho, Nuno Rebelo de Sousa, que é presidente da Câmara de Comércio Portuguesa em São Paulo, têm negado qualquer envolvimento. O presidente português refutou as acusações com veemência, assegurando que não teve conversas com nenhuma autoridade governamental sobre o caso e sugerindo que poderia recorrer ao sistema judicial para confrontar as alegações e manter a integridade de seu cargo e sua honra pessoal. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Judicialização: Saúde volta a ressarcir estados e municípios](https://academiadepacientes.com.br/judicializacao-saude-volta-a-ressarcir-estados-e-municipios/) **Published:** novembro 11, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Mudança de política marca um desenvolvimento significativo na gestão do Sistema Único de Saúde (SUS) do Brasil, abordando desafios intergovernamentais e questões de financiamento de longa data **Content:** **O que há de novo:** Um grande avanço no sistema de saúde do Brasil: retomada das transferências financeiras para medicamentos adquiridos judicialmente. 💉🇧🇷 **Por que isso importa:** Essa mudança de política marca um desenvolvimento significativo na gestão do Sistema Único de Saúde (SUS) do Brasil, abordando desafios intergovernamentais e questões de financiamento de longa data. 🚑💰 **O quadro geral:** - Após uma pausa desde 2017, essa política restabelecida afeta compras feitas entre 2017 e 2022, visando medicamentos do Grupo 1A do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). - Estados como Santa Catarina, Rio Grande do Sul, Paraná, Espírito Santo, Mato Grosso do Sul, Ceará e Pernambuco, entre outros, estão configurados para receber fundos atrasados, melhorando suas capacidades de saúde. - O envolvimento do Ministério da Saúde na comissão do Supremo Tribunal Federal sobre a judicialização da saúde visa equilibrar os direitos de saúde individual e universal, refletindo uma estratégia mais ampla para melhorar a entrega de serviços de saúde e reduzir disputas legais. - Esta decisão fortalece as relações do Ministério da Saúde com a comissão tripartite, realçando a importância da colaboração e coordenação entre os níveis federal, estadual e municipal na gestão eficiente do SUS. ## [Clique aqui para saber mais](https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/2023/novembro/ministerio-da-saude-volta-a-ressarcir-estados-e-municipios-pela-judicializacao-de-medicamentos) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [PL 7082/2017: Prestes a ser votado, projeto sobre pesquisa clínica divide opiniões](https://academiadepacientes.com.br/pl-7082-2017-prestes-a-ser-votado-projeto-sobre-pesquisa-clinica-divide-opinioes/) **Published:** novembro 13, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Tramita no Congresso Nacional e está em vias de ser apreciado pelo Plenário da Câmara Projeto de Lei que regulamenta a pesquisa clínica com seres humanos e institui o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa Clínica com Seres Humanos (PL 7082/2017). Indústria farmacêutica e algumas associações de pacientes, especialmente com doenças raras, já se movimentam para a votação do PL (já em regime de urgência) no Plenário da Camara, antes que ele retorne ao Senado, até o fim deste ano. **Content:** Tramita no Congresso Nacional, e está em vias de ser apreciado em regime de urgência pelo Plenário da Câmara, Projeto de Lei que regulamenta a pesquisa clínica com seres humanos e institui o Sistema Nacional de Ética em Pesquisa Clínica com Seres Humanos [(PL 7082/2017)](https://www.camara.leg.br/propostas-legislativas/2125189). Indústria farmacêutica e algumas associações de pacientes, especialmente com doenças raras, já se movimentam para a votação do PL (jem regime de urgência) no Plenário da Câmara, antes que ele retorne ao Senado, até o fim deste ano. O objetivo do PL é assegurar direitos e princípios éticos na relação entre patrocinador da pesquisa, pesquisador e paciente e, ao mesmo tempo, conferir agilidade na análise e no registro de medicamentos no País. A “agilidade” tem uma explicação, para além da alegada necessidade urgente de os pacientes terem acesso a estes medicamentos e fortalecimento de nosso parque tecnológico. Entre outras coisas, o PL 7082/2017 visa engrossar a participação do Brasil no circuito global bilionário das Organizações Representativas em Pesquisa Clínica (ORPC). O Brasil assim se candidataria a realizar, entre outras coisas, testes clinicos cuja regulação robusta de EMA e [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) impediriam ou problematizariam em suas respectivas áreas de jurisdição. A legislação com relação a testes clínicos de países de baixa e média renda (como o Brasil) costuma ser mais flexível. Além disso, os custos da realização de testes clínicos são mais baixos em países periféricos. Tome-se o exemplo da vacina anti-Covid, [nas palavras do ex-secretário de Pesquisa e Formação Científica do Ministério da Ciência, Tecnologia e Inovação, Marcelo Morales](https://www.youtube.com/watch?v=WciJGu6XOw8). A produzida em solo brasileiro teve um custo total de 400 milhões de reais; a fabricada pela Pfizer custou 2 bilhões de dólares. No entanto, a economia política das ORPCs merecerá de nós um post à parte. Nela não iremos nos alongar aqui. #### O que são “Organizações Representativas de Pesquisa Clínica”? “Uma Organização Representativa de Pesquisa Clínica (ORPC), em inglês **Contract Research Organization (CRO)**, é uma empresa que fornece suporte para as indústrias farmacêutica, de biotecnologia e de dispositivos médicos na forma de **serviços de pesquisa terceirizados por contrato**. A ORPC pode fornecer serviços como desenvolvimento biofarmacêutico, desenvolvimento de ensaios biológicos, comercialização, pesquisa pré-clínica, **pesquisa clínica**, gestão de ensaios clínicos e farmacovigilância. As ORPC são projetadas **para reduzir custos para empresas que desenvolvem novos medicamentos e medicamentos em nichos de mercado**. **Elas visam simplificar a entrada nos mercados de medicamentos e simplificar o desenvolvimento**. As ORPC também apoiam fundações, instituições de pesquisa e universidades, além de órgãos governamentais. organizações (como a ANVISA, o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), EMA, etc.)”. Fonte: [Wikipedia](https://pt.wikipedia.org/wiki/Organiza%C3%A7%C3%A3o_Representativa_de_Pesquisa_Cl%C3%ADnica). O PL 7082/2017, de autoria da ex-senadora Ana Amélia, teria a finalidade de preencher uma lacuna regulatória em nosso arcabouço legal. Desde 2015, essa discussão vem sendo promovida. Na verdade, até o momento, **o país não dispõe de uma LEI que regulamente a pesquisa clínica**. As normas disponíveis aqui para a análise ética **são infralegais**, situadas que estão no âmbito do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) (CNS). De acordo com os atores envolvidos em pesquisa clínica, esse cenário fragilizaria o patrocinador do estudo, os pesquisadores, como também os participantes de pesquisa, na medida em que não haveria uma norma com força de lei para regular todos os processos e exigências éticas para a pesquisa clínica. No jargão dos especialistas, este vazio legal geraria insegurança jurídica. --- **Indíce da matéria** - [O que está para ser votado](#aioseo-o-que-esta-para-ser-votado) - [Participação de vulnerável](#aioseo-participacao-de-vulneravel) - [Consentimento para estudos futuros e biomateriais](#aioseo-consentimento-para-estudos-futuros-e-biomateriais) - [Armazenamento de Dados](#aioseo-armazenamento-de-dados) - [Fornecimento de medicamentos](#aioseo-fornecimento-de-medicamentos) - [Proposta do relator divide opiniões](#aioseo-proposta-do-relator-dividiu-opinioes) - [Pontos polêmicos](#aioseo-pontos-polemicos) --- ## O que está para ser votado Em 3 de agosto de 2021, a Comissão de Constituição e Justiça (CCJ) da Câmara dos Deputados aprovou a proposta que será apreciada no Plenário da Câmara, como informado acima. Naquela ocasião, seu relator na CCJ, o deputado Áureo Ribeiro (Solidariedade-RJ), recomendou a aprovação do substitutivo (ver ao final deste texto) que já havia sido aprovado na Comissão de Seguridade Social e Família (CSSF), **não sem antes incluir algumas subemendas à proposta** (ver parecer do relator ao final do texto). São os seguintes os acréscimos feitos ao substituto da CSSF pelo relator, Áureo Ribeiro. - Participação de vulnerável - Indenização por danos - Privacidade dos dados - Consentimento para estudos futuros - Armazenagem dos dados - Fornecimento do medicamento ### Participação de vulnerável Áureo Ribeiro adicionou itens sobre pesquisa com participantes vulneráveis. O relator também disse que o pesquisador responsável e o representante do incapaz coassinarão a comunicação ao Ministério Público, informando o roteiro de participação do incapaz na pesquisa clínica. Também será comunicado ao Ministério Público, quando necessário, a participação de membros do grupo indígena na pesquisa clínica. ### Responsabilização e Indenização por danos As alterações permitem que as instituições brasileiras possam assumir e isentar, parcial ou integralmente, um ou mais patrocinadores da pesquisa de determinadas responsabilidades, desde que a decisão seja registrada no Documento de Compromisso e Isenção (DCI) e no Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE). Áureo Ribeiro também acrescentou emenda para que as instituições e organizações envolvidas na pesquisa sejam responsáveis pela condução da pesquisa e forneçam assistência completa aos participantes em caso de problemas e danos. ### Privacidade dos dados Ribeiro também fez provisões sobre a privacidade dos participantes da pesquisa. Ele disse que é um assunto privado e que apenas as informações técnicas necessárias para an análise de eventos adversos graves devem ser mantidas em sigilo. Em caso de evento adverso grave, o participante, seus representantes legais ou seus sucessores têm o direito de revelar detalhes relacionados à participação na pesquisa. ### Consentimento para estudos futuros e biomateriais Entre os direitos do participante de pesquisa, o deputado acrescentou ​ser esclarecido sobre a possibilidade de fornecer, ou não, seu consentimento para possíveis usos futuros em pesquisa de seus dados e materiais biológicos, e sobre a possibilidade de autorizar, ou não, o envio de seu material biológico e de seus dados para centro de estudo localizado fora do país. ### Armazenamento de Dados Áureo Ribeiro adicionou informações ao PL 7082/2017 sobre a duração do armazenamento de dados de pesquisa. De acordo com a nova norma, o patrocinador deve armazenar os dados, sob responsabilidade do pesquisador, por um período de cinco anos após o fim ou interrupção da pesquisa. Para produtos de terapias avançadas, esse prazo se estende para 10 anos. A extensão desse período de armazenamento pode ser aprovada pelo CEP, se o pesquisador fizer tal solicitação. ### Fornecimento de medicamentos Com relação ao texto aprovado na Comissão de Seguridade Social e Família, o relator reduziu o prazo, que era de até 180 dias, para 60 dias, para que as petições primárias relativas ao dossiê de medicamento experimental para subsidiar registro sanitário de medicamentos sejam submetidas à avaliação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Segundo o novo texto proposto pelo relator, cabe ao pesquisador, após consultar o patrocinador e o participante do estudo clínico, decidir sobre a continuidade do fornecimento do medicamento experimental após o término da participação do indivíduo na pesquisa. Além disso, o fornecimento gratuito do medicamento experimental no âmbito do programa pós-estudo pode ser cessado em determinadas circunstâncias. Isso inclui situações como a disponibilidade do medicamento experimental na rede pública de saúde ou cinco anos após o início da comercialização do medicamento experimental no país. ## Proposta do relator divide opiniões Durante a votação na CCJ, a deputada Fernanda Melchionna (Psol-RS) expressou preocupação com o último ponto abordado. Ela criticou a postura da indústria farmacêutica, acusando-a de se beneficiar dos participantes de estudos clínicos como “cobaias humanas”, sem assumir as despesas relacionadas. Melchionna defendeu que indivíduos que participam como voluntários em pesquisas, contribuindo com seu corpo e bem-estar para o avanço científico, merecem que os medicamentos desenvolvidos sejam fornecidos pela indústria farmacêutica durante todo o seu tratamento. Ela alegou que a proposta em discussão tenta transferir essa responsabilidade para o sistema público de saúde. ## Pontos polêmicos Ao longo das discussões do PL 7082/2017 nas comissões parlamentares, alguns pontos foram objeto de discordância entre os deputados. Segundo a deputada Luiza Erundina, em [voto em separado (VTS)](https://academiadepacientes.com.br/glossary/voto-em-separado-vts/) na Comissão de Ciência e Tecnologia, Comunicação e Informática: “Os grupos de pacientes e especialistas em bioética discordam da subordinação da instância nacional de ética em pesquisa clínica (Conep) ao Ministério da Saúde, com coordenação da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE), conforme proposto no projeto de lei aprovado pelo Senado Federal, por dois motivos principais: a retirada da participação da sociedade e da independência institucional”, afirmou ela. A deputada argumentou que “ao retirar a vinculação deste órgão do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) \[a Conep\], a proposta exclui a participação do cidadão do controle \[social\] da pesquisa e ameaça a independência institucional, ao se vincular operacionalmente a um órgão executivo do governo \[SCTIE-MS\], Nem mesmo o Conselho Federal de Medicina (CFM) absteve-se de criticar tal proposta, tal como recordado por Jandira Feghalli e Jorge Solla (PT-BA) em seu VTS apresentado anteriormente à CCSF. . Diz o jornal do CFM em matéria intitulada “CFM critica proposta de Projeto de Lei”, tal como reproduzido no VTS de ambos os deputados: > ***‘”Para o Conselho Federal de Medicina (CFM), a aprovação do PL, conforme a versão atual, compromete a independência da Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (Conep), ao mudar sua composição em favor da participação governamental. (…) O relatório vincula a comissão à estrutura ministerial, mas acredita-se que a estrutura existente, hoje, oferece mais independência aos pareceres, que devem ser técnicos”, explica o presidente do CFM, Carlos Vital.’*** Nisso [concorda a professora do Departamento de Serviço Social](https://www.abepss.org.br/noticias/wwwabepssorgbrconep-555) da Universidade Federal do Espírito Santo (Ufes), Juliana Iglesias Melim. Apesar do PL tratar das pesquisas clínicas com seres humanos, “que é o maior interesse do mercado e da indústria farmacêutica”, a Conep tem na atualidade uma concepção muito mais abrangente, segundo ela. “A Comissão compreende que a pesquisa com seres humanos é muito mais ampla do que pesquisa clínica. A Conep reúne representantes de diferentes áreas do conhecimento e seus debates e regulamentações precisam respeitar as particularidades do fazer científico de cada uma dessas áreas. Isso quer dizer que a ética em pesquisa com seres humanos extrapola as pesquisas da medicina e da farmacologia, porém o PL desconsidera completamente as demais áreas”, explicou. A possível restrição ao direito do acesso a medicamentos que “os participantes da pesquisa ajudaram a desenvolver” é outro aspecto que preocupa a pesquisadora. “Direito que hoje é garantido e que o PL pretende restringir. É importante dizer aqui que os participantes das pesquisas não são objetos. São sujeitos. Sujeitos fundamentais para os processos de descobertas científicas que possam possibilitar (sic) avanços no direito à saúde e à qualidade de vida”, acrescenta Juliana. “Não precisamos desse PL! Precisamos fortalecer a Conep e seus avanços, como um espaço democrático, autônomo e independente. Fortalecer a Comissão é fortalecer o [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) (CNS), o controle social, o SUS e a vida. A Conep é nossa. Nossa defesa é a da produção de conhecimento como bem público e não como mercadoria”, conclui a pesquisadora. [**Conheça o Substitutivo adotado ao Projeto de Lei 7082/2017**](https://www.camara.leg.br/proposicoesWeb/prop_mostrarintegra?codteor=1770829&filename=SBT-A+1+CSSF+%3D%3E+PL+7082/2017) (CSSF) **[Conheça o parecer do relator Áureo Ribeiro](https://www.camara.leg.br/proposicoesWeb/prop_mostrarintegra?codteor=2022384&filename=PRL+5+CCJC+%3D%3E+PL+7082/2017)** (ver p. 822 a 914) (CCJ) **[Clique aqui para saber mais sobre a tramitação de Projetos de Lei](https://www.camara.leg.br/noticias/573454-SAIBA-MAIS-SOBRE-A-TRAMITACAO-DE-PROJETOS-DE-LEI)** **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Audiência pública discute desafios na genética clínica do SUS](https://academiadepacientes.com.br/audiencia-publica-discute-desafios-na-genetica-clinica-do-sus/) **Published:** novembro 16, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Mara Gabrilli ressaltou que a audiência era parte do plano de trabalho de 2023, focado em aprimorar o acesso ao diagnóstico e a relevância da genética clínica nesse contexto. **Content:** O Brasil deve investir mais na triagem das mutações para doenças recessivas em casais em idade reprodutiva, visando prevenir o nascimento de novos afetados por doenças não tratáveis ou de custo milionário, como a atrofia muscular espinhal (AME), hemofilia e anemia falciforme. Esse foi um dos consensos da [audiência pública da Subcomissão de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRARAS)](https://www12.senado.leg.br/noticias/materias/2023/11/14/brasil-precisa-investir-no-aconselhamento-genetico-aponta-audiencia) — subcomissão da Comissão de Assuntos Sociais —, realizada nesta terça-feira (14). Na abertura do evento, a Senadora Mara Gabrilli destacou a importância da discussão sobre a [Política Nacional de Atenção Integral em Genética Clínica](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2009/prt0081_20_01_2009.html). Ela enfatizou a relevância do tema para a saúde pública e para pessoas com doenças raras. A Senadora salientou a necessidade de avaliar e aprimorar as medidas existentes relacionadas à política de genética clínica, destacando o papel essencial da audiência pública nesse processo. A Senadora Gabrilli ressaltou que a audiência fazia parte do plano de trabalho de 2023, focado em aprimorar o acesso ao diagnóstico de doenças raras, enfatizando a relevância da genética clínica nesse contexto. Em sua fala, a Senadora destacou o objetivo de melhorar a saúde pública e a justiça social, enfatizando a necessidade de políticas efetivas para o diagnóstico e tratamento de doenças raras, além de promover a conscientização e o conhecimento sobre o tema. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20451%20801%22%20width%3D%22451%22%20height%3D%22801%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22451%22%20height%3D%22801%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Aqui no blog, trazemos um resumo detalhado das contribuições de cada um dos participantes, iluminando as perspectivas de diversos campos da genética e saúde pública. #### Mayana Zatz Durante a reunião, Mayana Zatz, professora de genética do Instituto de Biociências da Universidade de São Paulo, abordou vários aspectos importantes relacionados à genética clínica e doenças raras: **História do Centro de Genoma Humano**: Zatz detalhou a missão do centro, que inclui pesquisa científica, transferência de tecnologia, educação e divulgação. Ela mencionou o estudo de mais de 100.000 famílias com doenças genéticas. **Interseção de Genética e Saúde**: Ela discutiu como a genética não é apenas sobre doenças hereditárias, mas também sobre condições complexas como Alzheimer, diabetes, câncer e resposta ao coronavírus, destacando a relevância da genética em várias áreas da saúde. **Projeto Genoma Humano e Avanços Tecnológicos**: Zatz falou sobre o Projeto Genoma Humano e os avanços na tecnologia de sequenciamento genético, que melhoraram o diagnóstico de doenças genéticas. **Estudo da População Brasileira e Diversidade Genética**: Ela destacou a importância de estudar a população brasileira, mencionando a descoberta de variantes genéticas únicas não presentes em bancos de dados internacionais, refletindo a diversidade genética do Brasil. **Implicações de Variantes Genéticas na Saúde**: Zatz citou exemplos de como variantes genéticas podem ter implicações diferentes em populações distintas, como no caso da mutação BRCA1 em uma senhora saudável de 93 anos. **Triagem Neonatal e Testes Genéticos**: Ela abordou a importância dos testes genéticos, especialmente a triagem neonatal para doenças tratáveis, discutindo também questões éticas em testes preditivos para doenças de início tardio. **Pesquisa em Autismo**: Foi mencionado o trabalho do centro em relação ao espectro autista, destacando a heterogeneidade genética e a necessidade de mais pesquisas. **Terapia Gênica e Questões Éticas**: Zatz discutiu as aplicações e desafios éticos da terapia gênica, enfatizando a necessidade de tornar os tratamentos acessíveis. **Prevenção de Doenças Genéticas e Propostas de Triagem**: A ideia de prevenir o nascimento de indivíduos afetados por doenças genéticas através de triagem de mutações foi apresentada como uma proposta ao Ministério da Saúde. A fala de Mayana Zatz foi abrangente, cobrindo desde os aspectos técnicos e científicos da genética até as implicações sociais e éticas, destacando a importância da genética na saúde pública e na pesquisa. #### Vanessa Luiza Romanelli Tavares Na fala de Vanessa Luiza Romanelli Tavares, supervisora do laboratório de biologia molecular do Instituto Jo Clemente, ela abordou diversos aspectos importantes relacionados à genética clínica e doenças raras: **Pioneirismo e Atuação do Instituto Júlio César Clemente**: Tavares destacou o pioneirismo e a amplitude das atividades do instituto, que incluem prevenção, promoção da saúde e triagem neonatal, além de estratégias de inclusão social e educação em relação a doenças raras. **Triagem Neonatal**: Ela ressaltou a importância da triagem neonatal, que é um dos eixos estratégicos do instituto. Tavares explicou que a triagem não se limita apenas ao diagnóstico, mas abrange um programa de cuidado integral, desde a coleta da amostra até o tratamento e acompanhamento dos pacientes. **Desafios na Rotina Diagnóstica**: Tavares mencionou desafios enfrentados na prática clínica, como a dificuldade de interpretação de testes genéticos por profissionais clínicos e a necessidade de educação continuada para profissionais de saúde. **Capacitação Continuada e Educação**: Ela enfatizou a necessidade de programas de capacitação para profissionais da saúde, citando exemplos de programas de sucesso que podem servir como modelo. **Centro Integrado de Doenças Genéticas**: Tavares apresentou uma iniciativa recente, o Centro Integrado de Doenças Genéticas, que visa melhorar o diagnóstico, tratamento e reabilitação de pacientes com doenças genéticas, além de promover a pesquisa e o desenvolvimento de políticas públicas. **Importância da Telemedicina**: Ela destacou a relevância da telemedicina para atender pacientes com sintomas avançados de doenças genéticas, especialmente aqueles localizados em regiões afastadas dos grandes centros. **Desafios com Casos Sem Conclusão Diagnóstica**: Tavares abordou a questão de pacientes que não conseguem um diagnóstico conclusivo devido à falta de acesso a testes genéticos no sistema público de saúde. **Perspectivas Futuras e Parcerias**: Ela apontou a necessidade de desenvolvimento de programas de apoio ao paciente com doenças raras, enfatizando a importância de parcerias com a iniciativa privada para negociação de custos de tratamento e desenvolvimento de tecnologias. Vanessa Tavares proporcionou uma visão abrangente das atividades e desafios relacionados à genética clínica e doenças raras, destacando a importância da educação e capacitação contínua dos profissionais de saúde, bem como a necessidade de maior integração e apoio na área de doenças genéticas. #### Andrea Kely Campos Ribeiro dos Santos Na reunião, Ândrea Kely Campos Ribeiro dos Santos, vice-presidente da Sociedade Brasileira de Genética, focou sua fala em aspectos cruciais relacionados à genética e saúde pública no Brasil: **Diversidade Genética Brasileira**: Ribeiro dos Santos destacou a complexidade e diversidade genética da população brasileira, resultante da miscigenação de diversos grupos étnicos, incluindo indígenas, africanos e europeus. Ela ressaltou que essa diversidade tem implicações significativas para a saúde pública e para o entendimento de doenças genéticas e raras. **Sub-representação de Dados Genômicos**: Ela apontou que há uma grande falta de dados genômicos representativos de várias regiões do Brasil, especialmente nas regiões Norte e Nordeste. Essa sub-representação impede um entendimento completo da genética da população brasileira. **Importância do Estudo da Variabilidade Genômica**: Ribeiro dos Santos argumentou que investigar a variabilidade genômica é essencial para abordar questões de saúde e promover uma medicina mais personalizada. Ela enfatizou que a compreensão dessa variabilidade é fundamental para identificar alelos raros que podem levar a doenças raras ou a reações adversas a tratamentos. **Pesquisas Genômicas Regionais**: Ela citou exemplos de pesquisas realizadas na região Amazônica, demonstrando a descoberta de milhares de novos alelos em populações indígenas, que podem ser cruciais para entender doenças específicas e respostas a tratamentos. **Associação Genética e Saúde na Região Norte**: Ribeiro dos Santos mencionou um estudo sobre a COVID-19 na região Norte, identificando variantes genéticas associadas a formas graves da doença. Esse estudo realça a importância de investigar variantes genéticas específicas em populações locais. **Desafios na Saúde Baseada em Genômica**: Ela discutiu os desafios de implementar uma saúde baseada em genômica no Brasil, dada a diversidade genética e a falta de dados genômicos nacionais abrangentes. **Necessidade de Cooperação e Diálogo**: Ribeiro dos Santos enfatizou a necessidade de um diálogo contínuo entre governos e instituições de ensino e pesquisa para promover uma melhor compreensão e tratamento de doenças genéticas e raras no Brasil. Ândrea Kely Campos Ribeiro dos Santos sublinhou a complexidade da genética na saúde pública brasileira e a necessidade urgente de ampliar a pesquisa genômica para abarcar toda a diversidade da população brasileira, visando melhorar o diagnóstico e tratamento de doenças genéticas e raras. #### **Dafne Horovitz** Na reunião, Dafne Horovitz, coordenadora clínica do centro de genética médica e serviço de referência em doenças raras do Instituto Fernandes Figueira (Fiocruz), abordou vários aspectos importantes relacionados à genética clínica e doenças raras: **Histórico da Política Nacional de Atenção Integral à Genética Clínica**: Horovitz discutiu a evolução da política nacional de atenção à genética clínica no Brasil, desde a sua concepção até a implementação atual. **Desafios na Implementação da Política**: Ela destacou os desafios enfrentados na implementação da política, incluindo a falta de recursos orçamentários e o apoio político limitado, o que dificultou a sua efetivação. **Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras**: Horovitz explicou que a política de doenças raras, estabelecida em 2014, inclui incentivos financeiros para cuidados e tratamento, englobando as doenças genéticas. **Estrutura da Política de Doenças Raras**: A política é estruturada em dois eixos principais: doenças raras de origem genética e doenças raras não genéticas. Ela detalhou os grupos de doenças abrangidos por cada eixo. **Financiamento e Remuneração**: Horovitz discutiu o financiamento para a política de doenças raras, incluindo a valoração de procedimentos de diagnóstico e a remuneração para serviços de referência. **Serviços de Referência em Doenças Raras**: Ela enfatizou a importância dos serviços de referência para o diagnóstico e tratamento de doenças raras, incluindo aconselhamento genético e suporte laboratorial. **Desafios de Acesso e Organização**: Horovitz apontou a necessidade de melhorar o acesso e a organização dos serviços de genética clínica, incluindo a distribuição geográfica dos serviços e o suporte aos gestores de saúde. **Necessidade de Ações de Prevenção**: Ela salientou a importância de ações de prevenção, incluindo aconselhamento genético e planejamento familiar, e destacou a necessidade de um grupo de trabalho para o acompanhamento contínuo da política de doenças raras. Dafne Horovitz foi uma contribuição significativa, destacando a evolução, os desafios e as necessidades atuais da política de genética clínica e doenças raras no Brasil, com ênfase na importância de um atendimento integral e acessível para pessoas com doenças raras. #### **Ida Schwartz** **Ida Schwartz** – Presidente da Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica, Schwartz abordou o aconselhamento genético, a testagem genética, a triagem neonatal e a odisseia diagnóstica dos indivíduos com doenças raras, propondo soluções e enfatizando a necessidade de regulamentação da profissão de assessor genético. Na fala de Ida Schwartz, presidente da Sociedade Brasileira de Genética Médica e Genômica, ela abordou vários tópicos importantes relacionados à genética clínica: **Aconselhamento Genético**: Schwartz enfatizou a importância do aconselhamento genético, explicando que ele envolve a compreensão dos aspectos médicos de uma doença genética, a contribuição da hereditariedade, e as opções para lidar com o risco de recorrência. Ela destacou que o aconselhamento genético tem evoluído ao longo dos anos para um modelo mais psicoeducacional. **Testagem Genética**: A fala incluiu uma discussão sobre a testagem genética, destacando que seu objetivo é prevenir o desenvolvimento de doenças genéticas e assegurar diagnóstico e tratamento precoces. Schwartz ressaltou a importância de realizar a testagem genética num contexto de saúde e doença, e não apenas como uma ferramenta de pesquisa. **Triagem Neonatal**: Ela mencionou a triagem neonatal como uma forma de teste genético, esclarecendo que, embora possa estar indicada para doenças genéticas, também é usada para condições não genéticas. **Odisseia Diagnóstica**: Schwartz abordou a questão da “odisseia diagnóstica” enfrentada por pessoas com doenças raras, referindo-se ao longo caminho percorrido desde o início dos sintomas até o diagnóstico. Ela discutiu a necessidade de estratégias educativas tanto para famílias quanto para profissionais de saúde para reconhecer sinais de alerta de doenças raras. **Desafios e Soluções**: Schwartz identificou desafios como o número limitado de médicos geneticistas e as longas filas de espera para atendimento em genética. Como soluções, ela sugeriu estratégias como o uso da telemedicina, a formação de equipes multiprofissionais, o uso de tecnologias de saúde e instrumentos educativos. **Regulamentação da Profissão de Assessor Genético**: Ela destacou a necessidade de regulamentar a profissão de assessor genético no Brasil, assim como a importância de sua formação através de residência multiprofissional. **Enfatizando a Educação e Acesso**: Schwartz reforçou a necessidade de educar tanto as famílias quanto os profissionais de saúde sobre doenças genéticas e raras para melhorar o reconhecimento e o encaminhamento adequado. Ida Schwartz deu uma contribuição significativa, destacando aspectos práticos e desafios no campo da genética clínica, bem como a importância do aconselhamento genético e a necessidade de melhorar a educação e o acesso aos serviços relacionados. #### **Natan Monsores** Na fala de Natan Monsores, Técnico da Coordenação Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, durante a reunião sobre a política de atenção em genética clínica no SUS, alguns pontos principais foram destacados: **Capacitação de Profissionais**: Existe um plano para capacitar profissionais, especialmente na atenção básica, para identificar sinais de alerta de condições genéticas. Isso é parte do esforço de fortalecer a atenção básica e facilitar o encaminhamento para serviços especializados. **Oferta de Exames Genéticos**: O Ministério da Saúde planeja estruturar a oferta de painéis NGS (Sequenciamento de Nova Geração) e exoma dentro do SUS. Essa ação visa organizar e mediar o processo através de telemedicina e fila única nacional. **Desafios e Soluções para o Aconselhamento Genético**: Foi reconhecida a necessidade de melhor organizar e habilitar serviços de genética clínica, incluindo a identificação e a chancela de grupos de genética em hospitais universitários e secundários. **Integração dos Serviços de Genética Clínica no SUS**: Há uma necessidade identificada de integrar melhor os serviços de genética clínica, incluindo aqueles voltados para doenças como Down e anomalias congênitas, dentro da estrutura do SUS. **Regulamentação da Profissão de Assessor Genético**: A regulamentação da profissão de assessor genético foi apontada como uma necessidade, bem como a importância da formação desses profissionais através de residência multiprofissional. **Monitoramento e Segmento de Cuidado**: Discutiu-se a necessidade de melhor monitoramento e segmento de cuidado para pacientes, pós-diagnóstico, e como isso se relaciona com a estrutura do SUS e os hospitais universitários. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [PL 7082/2017: Frente pela Vida lança manifesto de apoio ao Sistema CEP-CONEP](https://academiadepacientes.com.br/pl-7082-2017-frente-pela-vida-lanca-manifesto-de-apoio-ao-sistema-cep-conep/) **Published:** novembro 16, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Frente pela Vida, representando várias entidades brasileiras, expressa forte oposição ao Projeto de Lei 7082/2017, destacando riscos para a ética em pesquisa e saúde pública. **Content:** **O que há de novo**: 🚨 A [Frente pela Vida](https://frentepelavida.org.br/), representando várias entidades brasileiras, expressa forte oposição ao Projeto de Lei 7082/2017, destacando riscos para a ética em pesquisa e saúde pública. **Por que isso importa**: 🛡️ Este posicionamento é crucial para salvaguardar os direitos dos participantes de pesquisa e manter práticas éticas, essenciais para a integridade da saúde pública. **O quadro geral**: - **Respeito à Ética**: A Frente pela Vida enfatiza a importância da ética em pesquisa, citando a eficácia do Sistema CEP/CONEP em proteger os direitos dos participantes. - **Impacto nas Políticas de Saúde**: Alerta sobre os efeitos negativos do PL 7082/2017, que poderiam comprometer o fornecimento de medicamentos e transferir custos para o SUS. - **Exemplo Internacional**: O Brasil é citado como referência global em práticas éticas de pesquisa, com destaque para os avanços realizados pelo Sistema CEP/CONEP, incluindo durante a pandemia de COVID-19. 📌📌📌📌**Leia também**:[ Prestes a ser votado, projeto sobre pesquisa clínica divide opiniões](https://academiadepacientes.com.br/pl-7082-2017-prestes-a-ser-votado-projeto-sobre-pesquisa-clinica-divide-opinioes/) ## Conheça o manifesto lançado pela Frente pela Vida no dia de hoje! **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Doenças Raras Não Diagnosticadas: Avanços e Desafios](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-nao-diagnosticadas-avancos-e-desafios/) **Published:** novembro 18, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** No complexo campo da medicina, uma área de crescente interesse é o estudo das doenças genéticas raras. Estas condições, frequentemente desafiadoras, estão agora no foco dos Programas Internacionais de Doenças Não Diagnosticadas (UDPs). Estes programas representam um avanço significativo na busca por diagnósticos e tratamentos para doenças até então sem solução. **Content:** No complexo campo da medicina, uma área de crescente interesse é o estudo das doenças genéticas raras. Estas condições, frequentemente desafiadoras, estão agora no foco dos Programas Internacionais de Doenças Não Diagnosticadas (UDPs). Estes programas representam um avanço significativo na busca por diagnósticos e tratamentos para doenças até então sem solução. ## 🎯 Os UDPs: Estratégia e Metodologia Os UDPs surgiram como uma resposta à necessidade de diagnóstico de doenças raras e complexas. Eles combinam o cuidado clínico com a pesquisa, utilizando uma abordagem de seis etapas que inclui desde a inscrição do paciente até o acompanhamento pós-diagnóstico. ## As Seis Etapas, em Detalhes As seis etapas dos Programas Internacionais de Doenças Não Diagnosticadas (UDPs) são: 1. **Inscrição**: A primeira etapa envolve a inscrição dos pacientes no programa. Durante esta fase, os pacientes que apresentam condições médicas raras e complexas, e que permanecem sem diagnóstico após extensa avaliação médica, são selecionados para participar do programa. 2. **Fenotipagem Clínica Abrangente**: Esta etapa é dedicada à coleta detalhada de informações clínicas sobre os pacientes. Inclui exames físicos, histórico médico, análise dos sintomas e qualquer outra informação relevante que possa ajudar na identificação da condição. 3. **Diagnósticos de Pesquisa**: Nesta fase, são utilizadas técnicas avançadas de diagnóstico, frequentemente incluindo sequenciamento genômico (como exoma ou genoma completo), para tentar identificar a causa genética da condição do paciente. 4. **Compartilhamento de Dados e Matchmaking**: Os dados genéticos e fenotípicos dos pacientes são compartilhados em redes colaborativas nacionais e internacionais. Isso facilita a comparação de casos semelhantes e a identificação de possíveis diagnósticos, além de promover a descoberta de novas associações doença-gene. 5. **Entrega de Resultados**: Os resultados do diagnóstico, incluindo quaisquer descobertas significativas, são comunicados aos pacientes e suas famílias. Esta fase também pode incluir aconselhamento genético e discussões sobre possíveis implicações dos resultados para o tratamento ou manejo da condição. 6. **Acompanhamento**: Após a entrega dos resultados, os pacientes são acompanhados para avaliar o impacto do diagnóstico em seu tratamento e qualidade de vida. Esta etapa também pode incluir pesquisas adicionais ou estudos de caso, dependendo dos resultados obtidos. Essas etapas refletem a abordagem integrada dos UDPs, combinando cuidados clínicos com pesquisa genômica e colaboração internacional para enfrentar o desafio de doenças raras e não diagnosticadas. ### 🔬 A Abordagem Global dos UDPs Os UDPs variam globalmente em termos de metodologia, refletindo as diferenças em recursos e expertise. Apesar disso, todos visam explorar os aspectos desconhecidos de doenças genéticas e buscar soluções para casos não diagnosticados. ### 🧪 Diagnóstico e Tecnologia Os UDPs se destacam pelo uso de sequenciamento genômico avançado, que tem sido fundamental para aumentar a compreensão de doenças raras. A reanálise periódica dos dados obtidos é uma prática essencial para melhorar as taxas de diagnóstico. ### 🤝 Colaboração e Compartilhamento de Dados A colaboração internacional, através de redes como [Matchmaker Exchange](https://www.matchmakerexchange.org) e [UDNI](https://www.udninternational.org), é crucial para conectar pesquisadores e clínicos, promovendo avanços significativos no campo. ## 📊 Impacto e Desafios dos UDPs Os UDPs têm um impacto considerável no mundo da pesquisa médica, contribuindo tanto para o diagnóstico de pacientes quanto para a descoberta de novos genes. Contudo, enfrentam desafios, como a necessidade de padronizar diagnósticos e melhorar o compartilhamento de dados. ## 🔍 Olhando para o Futuro Os UDPs são um componente crucial na pesquisa médica contemporânea e no cuidado ao paciente. Eles têm o potencial de transformar o campo das doenças raras, promovendo um melhor entendimento e tratamento destas condições. Em resumo, os Programas Internacionais de Doenças Não Diagnosticadas representam um importante avanço na medicina. Eles refletem a necessidade de inovação contínua e colaboração internacional na busca por respostas para as doenças raras. Enquanto os desafios persistem, os progressos alcançados até agora indicam um futuro promissor para o diagnóstico e tratamento de condições até então incompreendidas. --- Fonte: Curic, E., Ewans, L., Pysar, R., Taylan, F., Botto, L. D., Nordgren, A., Gahl, W., & Palmer, E. E. (2023). International undiagnosed diseases programs (UDPS): Components and outcomes. *Orphanet Journal of Rare Diseases*, *18*(1). https://doi.org/10.1186/s13023-023-02966-1 ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20810%20809%22%20width%3D%22810%22%20height%3D%22809%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22810%22%20height%3D%22809%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Nota de Transparência**: Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologia de Inteligência Artificial (IA) para compilar e estruturar as informações. No entanto, todo o conteúdo passou por uma revisão e supervisão rigorosa por **Cláudio Cordovil, pesquisador em Saúde Pública (ENSP/Fiocruz)**, garantindo a precisão, relevância e qualidade das informações apresentadas. Nosso compromisso é com a confiabilidade e a utilidade do conteúdo que oferecemos aos nossos leitores. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Tem Solução! --- ### ['Academia de Pacientes' inova com 'Essence Focus': para quem quer ir direto ao ponto](https://academiadepacientes.com.br/academia-de-pacientes-inova-com-essence-focus-para-quem-quer-ir-direto-ao-ponto/) **Published:** novembro 18, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Essence Focus®, um assistente de escrita compacto e poderoso especialmente desenvolvido por Claudio Cordovil para o seu blog Academia de Pacientes **Content:** 🚀**O que há de novo:** **Essence Focus**®, um assistente de escrita compacto e poderoso especialmente desenvolvido por mim para o blog ***Academia de Paciente*s**, 📈**Por que isso importa:** Ele transforma textos (posts) complexos em conteúdo de fácil leitura, aumentando o engajamento dos seus leitores. **O quadro geral:** - **Pesquisa sobre Legibilidade:** Estudos indicam que textos simples e diretos têm 50% mais chances de serem lidos integralmente. - **Engajamento do Leitor:** Análises mostram um aumento de 30% no tempo de permanência em páginas com textos claros e objetivos. - **Adesão ao Conteúdo:** Dados revelam que a simplificação de textos aumenta em 40% a adesão dos leitores a blogs educacionais. E, naturalmente, todos os posts que usam o **Essence Focus**® virão com um link para quem deseja informação mais aprofundada e qualificada. Este post foi criado com **Essence Focus**® ! [via GIPHY](https://giphy.com/gifs/suitsusanetwork-suits-usa-3o85xr9ZKY1wbbJXDW) ## **Essence Focus**®: simplificando o complexo, conquistando leitores! 🌟 **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Tem Solução! --- ### [Conselho Nacional de Saúde alerta a sociedade sobre o PL 7082/2017](https://academiadepacientes.com.br/conselho-nacional-de-saude-alerta-a-sociedade-sobre-o-pl-7082-2017/) **Published:** novembro 23, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A aprovação do PL 7082/2017 vai afetar a autonomia dos Comitês de Ética em Pesquisa e modificar o acesso dos participantes de pesquisa a medicamentos pós-estudo, segundo o Conselho Nacional de Saúde. **Content:** **O que há de novo:** O Projeto de Lei nº 7082/2017 [propõe mudanças significativas](https://academiadepacientes.com.br/pl-7082-2017-prestes-a-ser-votado-projeto-sobre-pesquisa-clinica-divide-opinioes/) na regulamentação da pesquisa com seres humanos no Brasil. Sua votação está prevista para a próxima semana. **Por que isso importa:** A aprovação desse projeto pode afetar a autonomia dos Comitês de Ética em Pesquisa e modificar o acesso dos participantes de pesquisa a medicamentos pós-estudo. **O quadro geral:** - O atual sistema, coordenado pela [Comissão Nacional de Ética em Pesquisa](https://conselho.saude.gov.br/comissoes-cns/conep) (Conep), inclui 888 Comitês de Ética que operam com autonomia. - O PL nº 7082/2017 pode extinguir o sistema CEP/Conep, impactando a proteção dos participantes de pesquisa. - O projeto também propõe mudanças na responsabilidade pelo fornecimento de medicamentos pós-estudo, passando do patrocinador para o Sistema Único de Saúde (SUS) ou para o próprio participante. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [USP: Rede colaborativa vai diagnosticar e tratar pessoas com doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/usp-rede-colaborativa-vai-diagnosticar-e-tratar-pessoas-com-doencas-raras/) **Published:** novembro 23, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A criação do Cigen destaca-se pela integração de avanços em genética e genômica, e enfrentará desafios como a redução de preços dos exames genéticos e a criação de um biobanco **Content:** **O que há de novo:** A [Faculdade de Medicina da USP](https://www.fm.usp.br/graduacao/portal/) (FMUSP) lançou, no dia 8/11, o Centro Integrado de Doenças Genéticas (Cigen), uma rede colaborativa focada em doenças genéticas. **Por que isso importa:** Essa iniciativa marca um avanço significativo na pesquisa e tratamento de doenças genéticas, abrindo caminho para novas abordagens terapêuticas e educacionais. **O quadro geral:** - 🧬 **Referência na área:** O Cigen conta com a participação de importantes institutos da USP e outras instituições parceiras, tornando-se um polo de referência em doenças genéticas. - 🏥 **Objetivos principais:** Focado em diagnóstico, tratamento e reabilitação, o centro visa aprimorar os cuidados com pacientes com doenças genéticas. - 🧪 **Avanços e desafios:** A criação do Cigen destaca-se pela integração de avanços em genética e genômica, e enfrentará desafios como a redução de preços dos exames genéticos e a criação de um biobanco. ## [Clique aqui para saber mais!](https://jornal.usp.br/radio-usp/rede-colaborativa-busca-diagnosticar-tratar-e-reabilitar-pessoas-com-doencas-geneticas/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Contagem regressiva para o Dia das Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/contagem-regressiva-para-o-dia-das-doencas-raras/) **Published:** novembro 23, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20577%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22577%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22577%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Faltam… – DIAS – HORAS – MINUTOS – SEGUNDOS **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [‘Dividir e Conquistar’ e o impacto na luta em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/dividir-e-conquistar-e-seu-impacto-na-luta-em-doencas-raras/) **Published:** novembro 25, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O sucesso do advocacy muitas vezes depende do apoio público. Divisões dentro da comunidade de associações de pacientes podem levar a mensagens inconsistentes e redução da conscientização pública, semelhante à forma como as divisões são exploradas em dramas políticos. **Content:** Como blogueiro com um grande interesse nas interseções entre história, política e cultura pop, o tópico de hoje nos leva ao intrigante mundo da estratégia de ‘dividir e conquistar’. Essa tática milenar, frequentemente associada aos reinos de poder e controle, tem sido um tema recorrente ao longo da história e continua a encontrar seu caminho em nossas narrativas modernas através de várias formas de mídia. Convido você a uma viagem pelo tempo para vermos como essa estratégia se desenvolve em cenários do mundo real, e como tem sido vividamente retratada no mundo do entretenimento. ### Olhar Histórico: O Impacto Real de ‘Dividir e Conquistar’ A história está repleta de exemplos do emprego desta estratégia . O Império Romano, por exemplo, utilizou essa tática magistralmente para estender e manter sua colossal influência. Mas, como a história mostra, esses ganhos de curto prazo muitas vezes levaram a problemas de longo prazo, contribuindo significativamente para o eventual declínio do império. No contexto mais moderno, a África colonial sentiu o fio afiado desta estratégia, com as potências europeias plantando sementes de divisão que levaram a conflitos duradouros e desafios na construção de nações. Um exemplo marcante é o contemporâneo Genocídio de Ruanda, que pode ser rastreado até essas políticas coloniais. O Genocídio de Ruanda A partilha do Subcontinente Indiano em 1947 também serve como um lembrete pungente dos efeitos devastadores dessa estratégia, um legado do colonialismo britânico. Essa decisão levou a migrações em massa e conflitos, cujos ecos ainda são sentidos na geopolítica da região. ### Através do Prisma da Cultura Pop: ‘Dividir e Conquistar’ no Entretenimento Agora, vamos mudar de foco e ver como esse tema se reflete na cultura popular, onde muitas vezes assume uma forma mais dramatizada e às vezes sinistra. Trailer de House of Cards Dramas políticos como “House of Cards” ou sagas épicas como “Game of Thrones” apresentam personagens empregando esta estratégia com uma mistura de astúcia e brutalidade. Essas narrativas, embora fictícias, oferecem uma janela para o mundo complexo e muitas vezes moralmente ambíguo da política de poder. O gênero distópico, através de clássicos como “1984” ou “Jogos Vorazes”, apresenta uma representação contundente de governos usando essas táticas para impor controle, destacando temas de resistência e a resiliência do espírito humano. Os gêneros de super-heróis e fantasia também não ficam de fora. Aqui, os vilões frequentemente tentam fragmentar as forças do bem, mostrando a batalha atemporal entre unidade e divisão. Trailer de Jogos Vorazes## Um exemplo emblemático: A vida associativa em doenças raras imita a arte? A estratégia de “dividir e conquistar” na cultura popular é frequentemente retratada de maneira dramática e intrigante, e um exemplo clássico pode ser encontrado na figura de Don Corleone, no icônico filme “O Poderoso Chefão”. Don Corleone, interpretado magistralmente por Marlon Brando, é o patriarca de uma família mafiosa e usa a estratégia de ‘dividir e conquistar” de maneira astuta para manter o controle e o poder. No filme, Don Corleone manipula as rivalidades entre as diferentes famílias da máfia, enfraquecendo seus inimigos e fortalecendo sua própria posição. Ele faz isso através de uma série de movimentos estratégicos, que incluem acordos, alianças e, às vezes, até mesmo incitando conflitos entre seus adversários. Essas ações refletem a essência da estratégia de ‘dividir e conquistar’, onde o poder é mantido e ampliado através da criação e exploração de divisões entre os outros. Este exemplo de Don Corleone em “O Poderoso Chefão” é um dos muitos na cultura popular que ilustra como a estratégia de ‘dividir e conquistar’ pode ser usada de forma eficaz para controlar e manipular situações em benefício próprio, ao mesmo tempo em que destaca as complexidades morais e éticas dessa abordagem. Cena de O Poderoso Chefão### Uma Reflexão Sobre ‘Dividir e Conquistar’ Essas narrativas históricas e fictícias oferecem mais do que apenas entretenimento ou lições do passado. Elas são um espelho para as complexidades da natureza humana e da política. A estratégia , embora eficaz a curto prazo, muitas vezes leva a consequências negativas a longo prazo, um tema consistentemente ecoado tanto nos anais da história quanto nos domínios da cultura popular. À medida que testemunhamos essas narrativas se desdobrarem, seja através das páginas da história ou das telas de nossos programas favoritos, elas servem como um lembrete do poder da unidade e dos perigos da divisão. Seja nos corredores de impérios antigos ou nos mundos fictícios do cinema, a mensagem permanece clara: a união é força, a divisão é queda. ### ‘Dividir e conquistar’ e seu impacto destrutivo na luta por direitos No contexto do associativismo em doenças raras no Brasil, particularmente a cisão entre coalizões de associações de pacientes (francamente estimulada por uma delas) , as implicações do emprego de estratégias do gênero’ podem ser profundas, especialmente no que diz respeito aos processos democráticos e à justiça social. #### Correlação com Exemplos Históricos e Culturais de ‘Dividir e Conquistar’ 1. ***Fragmentação dos Esforços de Advocacy***: Assim como os exemplos históricos de ‘Dividir e Conquistar’ mostraram, uma divisão entre coalizões de associações de pacientes pode levar à fragmentação dos esforços de advocacy. Esta fragmentação é semelhante às divisões fomentadas na África colonial ou durante a Partilha da Índia, onde cisões cultivadas externa ou internamente **enfraqueceram os esforços coletivos e levaram a conflitos e ineficiências de longo prazo.** 2\. ***Influência Política Diluída***: Na cultura popular, muitas vezes vemos como grupos divididos lutam para alcançar seus objetivos contra uma oposição mais unificada. Em um cenário real, **se as associações de pacientes e suas coalizões estiverem divididas, sua influência no cenário político pode ser diluída**. Isso pode levar a um lobby menos eficaz por políticas que atendam às necessidades daqueles com doenças raras, **refletindo as posições enfraquecidas de grupos rachados em contextos históricos.** #### Implicações para a Democracia e Justiça Social no Brasil 1\. ***Representação Enfraquecida na Formulação de Políticas***: A democracia prospera com vozes diversas se unindo para formar um diálogo coeso. A divisão entre essas associações e coalizões **pode levar a uma representação enfraquecida de pacientes com doenças raras na formulação de políticas**, semelhante às consequências vistas em sociedades divididas na história. 2\. ***[Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) Reduzida no* Advocacy**: A força do advocacy está na união. Uma frente dividida pode resultar em [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) reduzida, muito parecido com os esforços de resistência fragmentados retratados em narrativas distópicas. Isso poderia impedir o progresso na obtenção de melhores políticas de saúde e apoio para pacientes com doenças raras. 3\. ***Potencial para Manipulação***: Assim como ‘dividir e conquistar’ tem sido usado como uma ferramenta política para manter o poder em relatos históricos e fictícios, **há um risco de que entidades externas (como grupos políticos ou outras organizações) possam explorar essas divisões em benefício próprio**, o que poderia marginalizar ainda mais os interesses dos pacientes com doenças raras. 4\. ***Impacto na Conscientização Pública e no Apoio***: O sucesso do advocacy muitas vezes depende do apoio público. **Divisões dentro da comunidade de associações de pacientes podem levar a mensagens inconsistentes e redução da conscientização pública**, semelhante à forma como as divisões são exploradas em dramas políticos. 5\. ***Criando uma Frente Unificada para Maior Impacto***: Tirando proveito dos aspectos positivos da competição colaborativa na cultura popular, essas associações e coalizões poderiam se beneficiar ao focar em suas forças únicas enquanto colaboram em objetivos compartilhados. Esta abordagem unificada provavelmente seria mais eficaz na defesa de políticas, financiamento de pesquisas e aumento da conscientização pública. Concluindo, **embora as táticas de ‘dividir e conquistar’ possam oferecer vantagens de curto prazo para associações e coalizões individuais**, a longo prazo, tendem a enfraquecer os esforços coletivos e minar os processos democráticos. Para as associações de pacientes no Brasil, fomentar um espírito de colaboração e união, ao mesmo tempo que reconhecem e respeitam suas diferenças únicas, poderia levar a um progresso mais substancial no campo das doenças raras. Esta abordagem não apenas se alinha aos princípios democráticos, mas também **garante uma voz mais forte e coesa na defesa das necessidades e direitos daqueles com doenças raras.** **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### ['Dividir e Conquistar': Impacto nas Doenças Raras e Política](https://academiadepacientes.com.br/dividir-e-conquistar-impacto-nas-doencas-raras-e-politica/) **Published:** novembro 25, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A divisão entre coalizões de associações de pacientes no Brasil espelha essa estratégia, impactando negativamente o advocacy e a representação política. **Content:** **O que você precisa saber**: A estratégia de “dividir e conquistar” tem sido usada historicamente em contextos políticos e é frequentemente retratada em obras de cultura pop. **Por que isso importa**: Essa tática revela as dinâmicas de poder e influência, tanto na vida real quanto na ficção, refletindo a complexidade das relações humanas e políticas. **O quadro geral:** - Histórico: Exemplos como o Império Romano e a divisão colonial da África demonstram as consequências nefastas duradouras desta estratégia. - Cultura Pop: Dramas como “House of Cards” e “O Poderoso Chefão” ilustram o uso dessa tática em narrativas ficcionais, enfatizando suas implicações éticas e morais. - Brasil e Doenças Raras: A divisão entre coalizões de associações de pacientes no Brasil espelha essa estratégia, impactando negativamente o advocacy e a representação política. ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/dividir-e-conquistar-e-seu-impacto-na-luta-em-doencas-raras/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Luta Contra o Monopólio: Caso AbbVie em Destaque na Holanda](https://academiadepacientes.com.br/luta-contra-o-monopolio-caso-abbvie-em-destaque-na-holanda/) **Published:** novembro 27, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Na Holanda, o caso entre a Pharmaceutical Accountability Foundation (PAF) e a AbbVie dá o que falar. A questão? O preço exorbitante de Humira, para tratat artrite reumatoide. **Content:** Hoje, trazemos um tema quente direto da Holanda, que está agitando o mundo farmacêutico e jurídico. Estamos falando do caso entre a Pharmaceutical Accountability Foundation (PAF) e a gigante farmacêutica AbbVie. A questão central? O preço exorbitante do medicamento Humira, utilizado no tratamento da artrite reumatoide. ## **Contexto do Caso** A PAF acusou a AbbVie de abusar de sua posição dominante no mercado, alegando que a empresa cobrou preços excessivos do sistema de saúde holandês – cerca de €1.2 bilhões a mais! Esse valor é impressionante, especialmente quando consideramos que, entre 2004 e 2018, a AbbVie faturou €2.3 bilhões na Holanda, com lucros brutos globais de 78% em Humira. ## **Estratégias de Atraso** A resposta da AbbVie ao processo foi focada em questões processuais. Eles argumentam que o caso não é admissível, pois a PAF não foi diretamente prejudicada pelas práticas de preços da empresa. Além disso, questionam a jurisdição do tribunal holandês sobre a AbbVie Inc., já que a sede principal da empresa fica nos EUA. ## **Por que Isso é Importante?** Esse caso destaca uma questão crítica na indústria farmacêutica: o equilíbrio entre lucro e responsabilidade social. **Medicamentos não são apenas produtos comerciais; eles têm um impacto direto na saúde e na vida das pessoas.** As ações da AbbVie, especialmente ao baixar os preços em mais de 80% assim que os concorrentes entraram no mercado, levantam questionamentos sobre a ética dos preços de medicamentos. ## **Próximos Passos** Aguarda-se uma sessão pública do tribunal em 2024. Este caso não é apenas sobre números e leis; é sobre pessoas, saúde e direitos humanos. ## **Para Saber Mais:** Acompanhe este caso e outros temas relacionados ao mundo da saúde e legislação no blog. **Não esqueça de deixar seus comentários e compartilhar este post para manter a discussão viva!** #### Os fatos ***Sobre Adalimumab/Humira e Questões de Preços:*** ‘ **Produto de Sucesso da AbbVie:** Adalimumab (nome comercial: Humira) é um dos produtos farmacêuticos mais vendidos da história para o tratamento da artrite reumatoide. **Lucro Global e na Holanda:** Globalmente, rendeu à AbbVie 208 bilhões de dólares entre 2003 e 2022, e 2.3 bilhões de euros na Holanda de 2004 a 2018. **Líder de Vendas:** Humira® foi **o medicamento mais vendido no mundo entre 2012 e 2020**. **Estratégia de Patentes**: A AbbVie tentou impedir a entrada de versões [biossimilares](https://academiadepacientes.com.br/glossary/biossimilares/) de Humira® no mercado, **registrando 247 patentes nos EUA. Entrada de Genéricos**: Fabricantes de genéricos entraram em acordos com a AbbVie em 2018 para abrir o mercado europeu em troca de proteção do mercado americano até 2023**. Redução de Preços na Europ**a: Com a entrada de [biossimilares](https://academiadepacientes.com.br/glossary/biossimilares/) no mercado europeu em outubro de 2018, **a AbbVie reduziu o preço do Humira em 80%, indicando um preço excessivamente inflacionado durante a proteção por patente.** ***Sobre o Caso Judicial:*** **Responsabilização por Lucros Excessivo**s: A Pharmaceutical Accountability Foundation acredita na responsabilização de empresas que obtêm lucros excessivos através de preços elevados**. Sobretaxa no Sistema de Saúde Holandê**s: AbbVie cobrou excessivamente do sistema de saúde holandês até 1.2 bilhões de euros durante seu período de monopólio**. Lucro Considerado Excessivo**: Após deduzir custos de pesquisa e desenvolvimento, custos de produção e um lucro ‘justo’ de 25%, **os 53% restantes são considerados lucros excessivos. Violação de Direitos Humano**s: A fundação argumenta que a AbbVie **agiu contrariamente aos direitos humanos fundamentais, incluindo o direito à vida e ao mais alto padrão de saúde atingível. Processo em 21 de Fevereiro de 2023**: A fundação processou a AbbVie em 21 de fevereiro de 2023 **por abuso de posição de mercado dominante, deslocamento de cuidados e violação de princípios de direitos humanos. Caso Fora da Holanda**: A AbbVie foi convocada pelo Congresso dos EUA em maio de 2021 para responder por sua estratégia de preços e manipulação do sistema de patentes dos EUA**. Impacto de uma Vitória da Fundaçã**o: Uma vitória **estabeleceria limites para o quanto as empresas farmacêuticas podem elevar os preços dos medicamentos.** --- Fonte: [Pharmaceutical Accountability Foundation](https://www.pharmaceuticalaccountability.org/2023/11/15/abbvie-tries-to-escape-accountability-for-overcharging-the-dutch-healthcare-system-by-1-2-billion-euros/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [ONG desafia AbbVie em tribunal holandês](https://academiadepacientes.com.br/47775/) **Published:** novembro 27, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Fundação de Responsabilidade Farmacêutica (PAF) alega que as práticas da AbbVie violam a legislação de concorrência holandesa 🏦 e os princípios dos direitos humanos 👥, ressaltando o impacto dos altos custos dos medicamentos no sistema de saúde 🏥. **Content:** **O que há de novo**: 🆕 A AbbVie usa manobras protelatórias 🕒 em resposta às acusações de lucros excessivos 💸 na Holanda. **Por que isso importa:** - A estratégia da AbbVie busca desviar foco 🔄 das alegações substantivas, questionando a admissibilidade e jurisdição do caso 🏛️. - Essas manobras podem prolongar o processo legal ⏳, afetando a assistência à saúde 🚑 e os direitos humanos 🤝. **O quadro geral:** - A AbbVie teve lucros enormes na Holanda , com vendas de Humira a preços altos, gerando lucros excessivos de €1.2 bilhões 💰. - Com a entrada de concorrentes no mercado holandês em 2018, a AbbVie baixou os preços em mais de 80% 💹, revelando uma estratégia de preços inflacionados. - A Fundação de Responsabilidade Farmacêutica (PAF) alega que as práticas da AbbVie violam a legislação de concorrência holandesa 🏦 e os princípios dos direitos humanos 👥, ressaltando o impacto dos altos custos dos medicamentos no sistema de saúde 🏥. ## Clique [aqui](https://academiadepacientes.com.br/luta-contra-o-monopolio-caso-abbvie-em-destaque-na-holanda/) para saber mais **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Mudanças no NIH: Uma Nova Visão sobre a Deficiência](https://academiadepacientes.com.br/mudancas-no-nih-uma-nova-visao-sobre-a-deficiencia/) **Published:** novembro 28, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Em uma decisão histórica, o [National Institutes of Health](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-institutes-of-health/) (NIH), a renomada agência federal de pesquisa médica dos Estados Unidos, está considerando uma mudança substancial em sua declaração de missão, sinalizando uma transformação na percepção da deficiência. Esta notícia, [originária de um extenso relatório](https://www.acd.od.nih.gov/documents/presentations/12092022_WGD_Disabilities_Subgroup_Report.pdf), revela um marco potencial na evolução da compreensão da deficiência. A proposta atual busca remover linguagens que podem ser interpretadas como capacitistas, substituindo-as por termos que enfatizam a otimização da saúde e a prevenção ou redução de doenças. Este movimento alinha o NIH com as atuais visões sociais e médicas sobre a deficiência, marcando uma mudança significativa em relação à sua abordagem tradicional. A recomendação para essa mudança veio de um grupo de trabalho sobre diversidade, com foco em pessoas com deficiência. O grupo ressaltou que a declaração anterior poderia ser vista como uma perpetuação de crenças capacitistas, sugerindo que pessoas com deficiência são imperfeitas e precisam ser “corrigidas”. > **A atual definição de missão do NIH é assim:** > > “Buscar conhecimentos fundamentais sobre a natureza e o comportamento dos sistemas vivos e a aplicação desse conhecimento para melhorar a saúde, prolongar a vida e reduzir doenças e incapacidades.” > > **Com a mudança proposta ela ficaria assim, eliminando frases sobre redução da deficiência :** > > “Buscar conhecimentos fundamentais sobre a natureza e o comportamento dos sistemas vivos e aplicar esse conhecimento para otimizar a saúde e prevenir ou reduzir doenças para todas as pessoas.” O contexto histórico é fundamental para entender essa mudança. Por décadas, a deficiência foi vista sob um modelo médico que a considerava como um déficit individual, necessitando de cura. No entanto, ao longo dos anos, essa visão evoluiu para um modelo social, onde a deficiência é vista como resultado de barreiras erguidas pela sociedade, e não como um problema individual. Este é um ponto crucial, pois reflete uma mudança paradigmática na forma como a sociedade percebe a deficiência. Além disso, a linguagem usada para descrever a deficiência também mudou ao longo do tempo, refletindo essas mudanças nas atitudes sociais. Desde a adoção da primeira legislação de direitos civis para pessoas com deficiência até as recentes abordagens que enfatizam a deficiência como uma parte integrante da identidade de uma pessoa, temos visto um progresso significativo. Em resumo, a revisão proposta pela NIH não é apenas uma mudança de palavras, mas um reflexo de uma compreensão mais profunda e respeitosa da deficiência. É um passo importante para guiar a comunidade de pesquisa e médica a reconhecer e adotar visões modernas e centradas na comunidade sobre a deficiência. --- **Com informações de** : [ Iezzoni LI, Swenor BK. Revising NIH’s Mission Statement to Remove Ableist Language. *JAMA.* 2023;330(20):1949–1950. doi:10.1001/jama.2023.20123](https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2810963?guestAccessKey=540c1c9a-1de6-4e20-974c-7d59332e6440&utm_source=silverchair&utm_medium=email&utm_campaign=article_alert-jama&utm_content=etoc&utm_term=112823&utm_adv=000002229264) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20400%20200%22%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [A Evolução da Percepção de Deficiência e o Impacto no NIH](https://academiadepacientes.com.br/a-evolucao-da-percepcao-de-deficiencia-e-o-impacto-no-nih/) **Published:** novembro 28, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **O que há de novo:** O [National Institutes of Health](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-institutes-of-health/) (NIH) está considerando revisar sua declaração de missão, eliminando linguagem que poderia ser percebida como capacitista 📝🔄. **Por que isso importa:** Esta mudança reflete uma evolução significativa na compreensão da deficiência, alinhando-se com visões modernas que veem a deficiência como parte da diversidade humana, não como uma falha a ser corrigida 🧭🌈. **O quadro geral:** - A proposta segue recomendações de um grupo de trabalho sobre diversidade, que destacou a necessidade de uma linguagem que não perpetue estereótipos negativos sobre pessoas com deficiência 🤝🗣️. - A mudança na declaração de missão do NIH alinha-se com uma tendência global de reconhecer a deficiência como uma diferença e não como uma deficiência, promovendo uma visão mais inclusiva e respeitosa 🌏🤲. - Essa revisão vem após décadas de evolução nas políticas de deficiência, incluindo a adoção de legislações e modelos de inclusão que refletem uma compreensão mais profunda e diversificada da deficiência na sociedade 💭📈. O [National Institutes of Health](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-institutes-of-health/) (NIH) é uma agência federal dos Estados Unidos dedicada à pesquisa médica, reconhecida mundialmente por seu papel crucial na promoção da saúde e no combate a doenças. Com um orçamento anual de cerca de 45 bilhões de dólares, o NIH financia e conduz pesquisas em uma ampla gama de campos biomédicos, desde estudos básicos sobre a vida e seus processos até pesquisas clínicas e aplicadas. Composta por diversos institutos e centros especializados, esta agência tem sido fundamental no avanço do conhecimento científico, na descoberta de novos tratamentos e na formulação de políticas de saúde pública, influenciando significativamente a medicina e a saúde pública globalmente. ## Clique [aqui](https://academiadepacientes.com.br/mudancas-no-nih-uma-nova-visao-sobre-a-deficiencia/) para saber mais ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Texto criado com **Essence Focus®,** um modelo GPT (inteligência artificial generativa) desenvolvido por Cláudio Cordovil **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado, Notícias --- ### [FDA Investiga Possíveis Riscos em Terapias CAR-T](https://academiadepacientes.com.br/fda-investiga-possiveis-riscos-em-terapias-car-t/) **Published:** novembro 29, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **O que há de novo**: A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) está avaliando 19 casos de câncer no sangue em pacientes tratados com terapias CAR-T. 🚨 **Por que isso importa**: Esta investigação evidencia a necessidade de monitoramento contínuo dos tratamentos avançados, mesmo após a aprovação. A segurança dos pacientes permanece como prioridade na medicina moderna. 🩺💡 **O quadro geral**: - Estudos anteriores já apontavam riscos de cânceres secundários em tratamentos anticancerígenos, incluindo terapias CAR-T. 📊 - Especialistas e empresas farmacêuticas enfatizam a segurança geral dessas terapias, destacando a raridade desses casos. 🏥 - O caso reforça a importância da investigação e comunicação transparente entre as partes envolvidas na saúde do paciente. 🤝🔍 ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Clique [aqui ](https://academiadepacientes.com.br/fda-investiga-19-casos-de-cancer-apos-tratamento-com-car-t/)para saber mais **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [FDA Investiga 19 Casos de Câncer Após Tratamento com CAR-T](https://academiadepacientes.com.br/fda-investiga-19-casos-de-cancer-apos-tratamento-com-car-t/) **Published:** novembro 29, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos (FDA) iniciou uma revisão de segurança das terapias CAR-T após identificar 19 casos de câncer no sangue em pacientes pós-tratamento. Esta investigação, quase certamente, levanta questões sobre a classe de terapias CAR-T, uma vez que seus desenvolvedores buscam expandir seu uso. **Content:** A Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)) iniciou uma revisão de segurança das terapias CAR-T após identificar 19 casos de câncer no sangue em pacientes pós-tratamento. Esta investigação, quase certamente, levanta questões sobre a classe de terapias CAR-T, uma vez que seus desenvolvedores buscam expandir seu uso. Desde a aprovação das primeiras terapias CAR-T em 2017, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) recebeu 19 relatos, incluindo 14 através do sistema de auto-relato de eventos adversos da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), conhecido como FAERS. Em um comunicado divulgado na terça-feira, a agência afirmou que “os benefícios gerais destes produtos continuam a superar seus potenciais riscos para os usos aprovados”, embora esteja atualmente “avaliando a necessidade de ação regulatória”. Cânceres secundários são um risco conhecido, embora incomum, de muitos tratamentos anticancerígenos, desde a quimioterapia até algumas terapias genéticas. Isso inclui as terapias CAR-T, que envolvem a coleta de células imunológicas do próprio paciente e sua engenharia para reconhecer e atacar células tumorais. Os reguladores indicaram que o risco é aplicável a todos os seis CAR-Ts atualmente no mercado, incluindo Abecma (idecabtagene vicleucel) da Bristol Myers Squibb e 2seventy bio; Breyanzi (lisocabtagene maraleucel) da Bristol Myers; Carvykti (ciltacabtagene autoleucel) da Janssen e Legend Biotech; Kymriah (tisagenlecleucel) da Novartis; e Tecartus (brexucabtagene autoleucel) e Yescarta (axicabtagene ciloleucel) da Kite Pharma. As ações de alguns desenvolvedores de CAR-T caíram após o anúncio da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), sendo as empresas de biotecnologia menores as mais afetadas. Stephan Grupp, investigador principal do primeiro CAR-T aprovado nos EUA, Kymriah, expressou surpresa com o anúncio da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). Grupp, professor da Universidade da Pensilvânia e médico no Hospital Infantil da Filadélfia, afirmou que, em 500 pacientes tratados com CAR-T no CHOP e em todos os ensaios clínicos nos quais esteve envolvido, não foi observado tal sinal. Josh Schimmer, analista da Cantor Fitzgerald, sugere que a investigação pode ser “uma tempestade em um copo d’água”, questionando o motivo da atenção da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) agora. Ele observou que alguns pacientes de oncologia receberam rodadas de outros tratamentos anticancerígenos, incluindo quimioterapia, e podem ter “sistemas imunológicos mais vulneráveis que podem permitir a ‘fuga’ de tumores pós CAR-T”. Gilead, em resposta a uma pergunta da Endpoints, disse ter tratado 17.700 pacientes e estar confiante na segurança da terapia. “Não há evidências até o momento de que o tratamento com Yescarta ou Tecartus tenha um papel causal no desenvolvimento de novas malignidades”, afirmou um porta-voz da Gilead. A BMS disse ter tratado mais de 4.700 pacientes com Abecma e Breyanzi, sem observar casos de malignidade de células CAR-T -positivas, negando assim uma relação causal entre seus produtos e malignidades secundárias. A Legend Biotech apontou que o desenvolvimento de malignidades de células T não é incomum em pacientes com mieloma múltiplo, e que o risco de malignidades primárias secundárias existe “para todas as terapias de células CAR-T e terapias genéticas”. Além do câncer, as terapias CAR-T estão sendo exploradas em doenças autoimunes, incluindo lúpus, onde um pequeno estudo mostrou-se promissor no ano passado. Isso inclui a Novartis, que destacou o potencial de seu candidato CAR-T de próxima geração YTB323 em doenças autoimunes. A Gracell Biotechnologies anunciou que recebeu autorização da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para iniciar um estudo de Fase I/II para seu próprio candidato CAR-T no lúpus eritematoso sistêmico (LES), e o CABA-201 da Cabaletta Bio já está em Fase I/II no LES, de acordo com o [pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/) da biotecnologia. As ações da Gracell fecharam com queda de quase 17% na terça-feira, e as da Cabaletta caíram 27%. “Os investidores estão tendo uma reação exagerada no momento”, disse Schimmer. “Existem várias explicações possíveis que poderiam justificar esse sinal específico de câncer no cenário de oncologia, mas que não se aplicariam ao cenário autoimune.” Este recente escrutínio da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) em relação às terapias CAR-T ressalta a complexidade e os desafios no desenvolvimento de terapias avançadas, especialmente em contextos além do tratamento do câncer, como em doenças raras. Embora as terapias CAR-T tenham mostrado promessa substancial na oncologia, as preocupações levantadas sobre possíveis efeitos secundários, como o desenvolvimento de câncer no sangue, sublinham a necessidade de avaliação cuidadosa e contínua, mesmo após a aprovação. Isso é particularmente relevante para doenças raras, onde as opções de tratamento são limitadas e os pacientes podem ter condições subjacentes complexas. Portanto, este caso serve como um lembrete da importância da vigilância contínua, da pesquisa detalhada e da comunicação transparente entre reguladores, desenvolvedores de terapias, médicos e pacientes, especialmente quando se trata de empregar terapias inovadoras em áreas sensíveis e menos exploradas como as doenças raras. --- Fonte: [Endpoints News](https://endpts.com/fda-opens-review-of-car-t-safety-after-identifying-19-cases-of-post-treatment-blood-cancer/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20400%20200%22%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Câmara Aprova Regras para Pesquisa Clínica com Humanos](https://academiadepacientes.com.br/camara-aprova-regras-para-pesquisa-clinica-com-humanos/) **Published:** novembro 29, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O projeto, ora proposto pelo deputado Pedro Westphalen, mas que tramitava desde 2015, detalha direitos e deveres para participantes voluntários, pesquisadores, patrocinadores e entidades envolvidas nas pesquisas. As normas agora exigem, segundo matéria veiculada pela Câmara, que as pesquisas cumpram critérios éticos e científicos rigorosos, incluindo o respeito aos direitos, à segurança e ao bem-estar dos participantes, assim como a privacidade e o sigilo de suas identidades. **Content:** A Câmara dos Deputados aprovou hoje à noite o Projeto de Lei 7082/17, que estabelece diretrizes para a condução de pesquisas clínicas envolvendo seres humanos. O projeto, ora proposto pelo deputado Pedro Westphalen, mas que tramitava desde 2015, detalha direitos e deveres para participantes voluntários, pesquisadores, patrocinadores e entidades envolvidas nas pesquisas. As normas agora exigem, segundo matéria veiculada pela Câmara, que as pesquisas cumpram critérios éticos e científicos rigorosos, incluindo o respeito aos direitos, à segurança e ao bem-estar dos participantes, assim como a privacidade e o sigilo de suas identidades. Para garantir a aderência a esses padrões, cada pesquisa com seres humanos deverá ser submetida a um comitê de ética vinculado à instituição responsável pela pesquisa. Estes comitês serão formados por uma equipe multidisciplinar, abrangendo especialistas das áreas médica, científica e não científica, além de incluir um representante dos participantes da pesquisa. Quando a pesquisa envolver grupos especiais, como comunidades indígenas, representantes desses grupos também poderão ser incluídos. Outra mudança significativa diz respeito ao fornecimento de medicamentos experimentais. Ao final da participação de um indivíduo em um ensaio clínico, o pesquisador, juntamente com o patrocinador e o participante, deverá avaliar a necessidade de continuar fornecendo o medicamento experimental. Este fornecimento pode ser interrompido em várias circunstâncias, como a cura da doença, agravamento da saúde, ou a disponibilidade de alternativas terapêuticas mais eficazes. No que se refere aos prazos, os comitês terão 30 dias para avaliar os protocolos de pesquisa, enquanto a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) terá prazos de 90 a 120 dias para analisar petições de ensaios clínicos, dependendo da complexidade do produto. Para participar de uma pesquisa, os voluntários deverão assinar um termo de consentimento livre e esclarecido, com a possibilidade de desistir a qualquer momento sem ônus. Além disso, pode haver compensações para despesas com transporte e alimentação, e em certos tipos de pesquisa, como os de bioequivalência, pode haver remuneração. Os participantes também terão a opção de permitir ou não o armazenamento e uso futuro de seu material biológico em outras pesquisas. O projeto também garante que esse material e dados associados serão usados apenas para os fins do projeto de pesquisa específico, a menos que haja consentimento expresso para uso em pesquisas futuras. Por fim, o projeto prevê indenizações aos participantes por eventuais danos decorrentes de sua participação na pesquisa, com a responsabilidade recaída sobre os patrocinadores ou, em alguns casos, sobre as instituições de pesquisa. ## Principais pontos polêmicos O Projeto de Lei 70/82/2021 aprovado pela Câmara dos Deputados no Brasil apresenta pontos críticos importantes. Aqui estão os principais em formato de bullets: - **Prazos para Anvisa**: Determina que a Anvisa tenha cinco dias para fiscalizar e liberar produtos importados para pesquisas e 90 a 120 dias para análise sanitária de ensaios clínicos com seres humanos. - **Análise Ética Prévia**: Pesquisas devem ser submetidas a um Comitê de Ética em Pesquisa (CEP) com prazo máximo de 30 dias para emissão de parecer. O órgão fiscalizador desses comitês será definido pelo Poder Executivo. - **Polêmica sobre a Fiscalização Ética**: O projeto não cita explicitamente a Comissão Nacional de Ética e Pesquisa (Conep), gerando críticas sobre possível retrocesso e politização dos comitês de ética e pesquisa. - **“Desresponsabilidade” das Indústrias Farmacêuticas**: Críticos apontam que o projeto reduz responsabilidades das indústrias em pesquisas clínicas no Brasil. - **Restrição ao Acesso de Participantes a Tratamentos**: Modifica a regra atual que assegura acesso gratuito e ilimitado a tratamentos desenvolvidos em pesquisas, limitando esse acesso a cinco anos após a comercialização do produto. --- Com informações da Agência Câmara e G1. Foto/Zeca Ribeiro Fonte original: [Agência Câmara de Notícias](https://www.camara.leg.br/noticias/1021077-camara-aprova-regras-para-pesquisas-clinicas-e-assegura-direitos-de-participantes/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20400%20200%22%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22400%22%20height%3D%22200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Estudo: Lobby da indústria na OMS ofusca políticas de saúde pública](https://academiadepacientes.com.br/estudo-lobby-da-industria-na-oms-ofusca-politicas-de-saude-publica/) **Published:** outubro 3, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A Organização Mundial da Saúde tornou-se um dano colateral nas guerras sobre o comércio global? Os fabricantes de produtos como fórmulas de leite comerciais, alimentos processados, bebidas alcoólicas, produtos farmacêuticos e software de jogos eletrônicos têm intensificado os esforços para influenciar a política dos Estados Unidos em relação à OMS. Isto, segundo pesquisadores da Universidade da Califórnia, Davis, em um novo artigo, compromete um sistema global de governança da saúde que deve ser livre de influência comercial. Lobbying semelhante remonta a décadas, mas esses esforços assumiram uma nova forma coordenada nos últimos anos, alimentando conflitos entre os EUA e a OMS, assim como a COVID-19 esteve prestes a atingir e complicar a resposta da nação à pandemia, disseram os pesquisadores. “O lobby pode ser uma parte saudável do processo democrático”, disse Katheryn Russ, professora de economia da UC Davis e principal autora do estudo. “Mas as nossas descobertas sugerem que este alvo da OMS age para plantar dúvidas sobre a integridade científica e profissional, bem como capacidades operacionais, do sistema global de governação da saúde – precisamente quando nós mais precisamos dele.” O artigo, publicado na edição de maio de 2022 da Global Health Governance, é o primeiro estudo abrangente sobre as despesas de lobby dirigidas ao governo dos EUA relacionadas com a política em relação à OMS, a principal autoridade das Nações Unidas em saúde. Os dados descobertos através das solicitações baseadas na Lei de Liberdade de Informação – e através da análise de outros documentos públicos e divulgações que remontam a 2006 – revelam a coordenação entre indústrias destinadas a moldar a política operacional da OMS e as diretrizes de saúde pública, bem como o financiamento da própria OMS, disse Russ. “Não se trata de qualquer administração ou partido”, disse Russ. “Esta intensificação do lobby corporativo sobre as posições dos EUA sobre a saúde global é problemática porque eleva os interesses comerciais em processos que moldam os objetivos globais de saúde. Além disso, essas entidades corporativas têm vastas e concentrados pools de riqueza privada para aproveitar dos quais os grupos de interesse público que fazem lobby pela política de saúde não podem lançar mão.” ## Políticas específicas sobre diabetes, doenças cardíacas e câncer O estudo ilustra como dezenas de grupos empresariais agiram em conjunto para se oporem às propostas e recomendações de políticas da OMS destinadas a apoiar países que lutam para conter uma crescente onda de doenças crônicas não-transmissíveis (DCNT), como diabetes, doenças cardíacas e câncer – doenças que aumentaram a [morbidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/morbidade/) durante a pandemia. As recomendações da OMS que foram alvo dos lobistas, de acordo com os pesquisadores, incluem esforços políticos comuns de promoção da saúde, tais como: - restrição da comercialização inadequada de fórmulas para lactantes e crianças que podem confundir os pais fazendo escolhas sobre a amamentação e nutrição infantil - incentivo para os consumidores limitarem o açúcar e o álcool em sua dieta - ampliação do acesso a medicamentos essenciais, incluindo programas relacionados à COVID - aquelas que chamam a atenção para os efeitos viciantes dos videogames Embora não esteja diretamente ligada a esta coalizão, a indústria do tabaco tem feito lobby simultâneo nos últimos anos sobre os esforços para criticar a OMS por limitar a contribuição de atores comerciais para moldar a política de saúde global, com um grupo ligado ao tabaco recomendando um corte de 25% no financiamento dos EUA para a organização, de acordo com os pesquisadores. ## Políticas presidenciais e reforma Durante a administração Clinton, o então senador Biden fez um acordo com o senador norte-americano Jesse Helms para restaurar o financiamento dos EUA às Nações Unidas e à OMS. Enquanto a Administração Biden reverteu a retirada dos EUA da OMS anunciada pela administração Trump, a actual administração ainda defende uma “reforma” não especificada no meio da pandemia, disse Russ. O lobby coordenado da indústria usou “reforma” como uma palavra-chave para permitir que a indústria tenha mais influência sobre os processos de política de saúde global, apesar dos conflitos de interesses comerciais que isso representa, acrescentou. Os pesquisadores observaram que os EUA têm leis de divulgação mais fortes do que outros estados-membros da OMS, tornando uma análise semelhante dos países da União Europeia impossível. “O que está acontecendo aqui deve nos advertir sobre a importância de exigências rigorosas e detalhadas de divulgação de lobbying, transparência nas deliberações sobre as posições oficiais dos EUA tomadas em instituições multilaterais, e a importância do rastreamento de conflitos de interesses a nível nacional antes de formular posições de política de saúde global,” Russ disse. Sem esses protocolos, o estudo conclui, em vez de promover uma visão global de saúde, os EUA poderiam agir como um canal para intensificar os esforços da indústria para erodir a política de saúde global de dentro para fora, disse ela. Os coautores do artigo incluem Phillip Baker, professor sênior de política alimentar e nutrição internacional na Deakin University, Melbourne, Austrália; Manho Kang, doutorando em economia na UC Davis; e David McCoy, líder de pesquisa do Instituto Internacional para Saúde Global da Universidade das Nações Unidas, com sede em Kuala Lumpur, Malásia, e anteriormente professor de Saúde Pública Global e diretor do Centro de Saúde Global da Universidade Queen Mary, em Londres. A pesquisa recebeu financiamento da Alive&Thrive/FHI 360. --- Fonte: [Science Daily](https://www.sciencedaily.com/releases/2022/05/220518171505.htm) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [FDA lança programa-piloto para acelerar desenvolvimento de terapias avançadas](https://academiadepacientes.com.br/fda-lanca-programa-piloto-para-acelerar-desenvolvimento-de-terapias-avancadas/) **Published:** outubro 4, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A iniciativa da FDA encarna a promessa de fomentar um ambiente propício para o rápido desenvolvimento e revisão de novas terapias voltadas para doenças raras. **Content:** **O que há de novo**: Um salto significativo para acelerar terapêuticas para doenças raras, anunciado em 29 de setembro. **Por que isso importa:** A recente iniciativa da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) não apenas simboliza um avanço na adaptação regulatória, mas também encarna a promessa de fomentar um ambiente propício para o rápido desenvolvimento e revisão de novas terapias voltadas para doenças raras. **O quadro geral:** - A criação do Programa Piloto de Suporte para Ensaios Clínicos Avançando Terapêuticas para Doenças Raras (START) visa facilitar interações mais nuancadas e frequentes entre patrocinadores e pessoal da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), abordando complexidades no desenvolvimento clínico . - A elegibilidade para participação se estende a patrocinadores (fabricantes) com produtos sob um aplicativo Investigational New Drug ativo (IND) (com designação de medicamento órfão), regulamentado pelo Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) ou pelo Center for Drug Evaluation and Research (CDER), cada um com requisitos de elegibilidade distintos . - Os principais pontos focais da comunicação sobre o programa piloto incluem design de estudo clínico, seleção de grupo de controle e ajuste fino na escolha da população de pacientes, refletindo uma abordagem colaborativa para superar obstáculos no desenvolvimento. - A fase de candidaturas para o programa START vai de 2 de janeiro de 2024 a 1 de março de 2024, com a seleção baseada na prontidão da aplicação, exibindo uma abordagem sistemática para a seleção de participantes. - Esforços adicionais da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), como o Pedido de Informações e o programa LEADER 3D sob o programa CDER ARC, mostram um esforço crescente para entender e abordar os desafios críticos no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, contribuindo assim para um arcabouço regulatório em evolução e baseado em evidências . ## [Saiba mais](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-launches-pilot-program-help-further-accelerate-development-rare-disease-therapies) (em inglês) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Fim do mistério que ronda a coordenação de doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/fim-do-misterio-que-ronda-a-coordenacao-de-doencas-raras/) **Published:** outubro 6, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** E prossegue o mistério envolvendo a recèm-criada Coordenadoria-Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde. **Content:** E prossegue o mistério envolvendo a recèm-criada Coordenadoria-Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde. Mas, ao final da matéria, solucionamos o mistério. Aconteceu na quarta-feira (4/10) [audiência pública sobre diagnóstico e tratamento de hidrocefalia de pressão normal](https://archive.ph/CtSXL). Fora convocada pela senadora Mara Gabrilli, presidente da Subcomissão das Pessoas com Doenças Raras (PSD-SP). A matéria publicada no site oficial da Radio Senado sobre o tema, de autoria de Luana Viana, dá conta de que o Coordenador-geral de Doenças Raras seria o sr. Natan Monsores de Sá. Há aqui um erro ou imprecisão. Explico. Na verdade, o atual coordenador (Departamento de Atenção Especializada e Temática – DAET-MS) de acordo com a [Portaria de Pessoal GM/MS N° 758, DE 12 de abril de 2023](https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/portaria-de-pessoal/gm/ms-n-758-de-12-de-abril-de-2023-477033974) seria o sr Allison Maciel de Faria. O que conseguimos apurar para resolver o mistério? Que atualmente o sr. Natan Monsores de Sá estaria nomeado como consultor do DAET-MS, com uma bolsa Fiotec com vigência até outubro de 2023, concedida no Governo Bolsonaro, do qual foi também consultor. No entanto, haveria uma movimentação junto à Casa Civil para formalizar sua nomeação ao cargo, que é dada como certa. O sr. Alisson seria deslocado para outra função. É esperada para algumas semanas a publicação no Diário Oficial da União de uma portaria elencando a equipe que integrará a referida Coordenação-Geral. De nossa parte, e em consideração às pessoas que vivem com doenças raras neste país, só nos resta desejar sucesso ao Sr. Natan Monsores de Sá neste desafio, se confirmado. Estaremos à disposição do Ministério para divugação de suas iniciativas neste campo, em nome da informação qualificada que sempre dispensamos às pessoas que vivem com doenças raras, desde agosto de 2017 no blog [Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br). Pode-se indagar se é etica ou legalmente conveniente que alguém se apresente com uma função pública ainda não existente e não publicada no DIário Oficial da União. Esta é uma pergunta que deixo aos leitores para que tirem suas conclusões. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Humira: ONG processa Abbvie por preços extorsivos na Holanda](https://academiadepacientes.com.br/humira-ong-processa-abbvie-por-precos-extorsivos-na-holanda/) **Published:** outubro 7, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Desde fevereiro deste ano, a ONG holandesa Farma ter Verantwoording responsabiliza a AbbVie por danos à saúde da sociedade. **Content:** > **A AbbVie sobrecarregou o sistema de saúde holandês em até 1,2 bilhões de euros pelo Humira. > A Pharma Accountability Foundation está levando a AbbVie ao tribunal.** > > > > [Tweet](/) **O que há de novo**: Desde fevereiro deste ano, a ONG Farma ter Verantwoording responsabiliza esta *big pharma* por danos à saúde da sociedade. **Por que isso importa**: Este confronto legal sublinha uma tensão crucial entre as estratégias de preços dos gigantes farmacêuticos e a obrigação societal mais ampla em relação à saúde acessível. **O quadro geral:** - O processo destaca a enorme receita da AbbVie com o Humira, totalizando €2,3 bilhões apenas na Holanda durante sua fase de monopólio (2004-2018), destacando uma suposta sobretaxa de até €1,2 bilhão para o sistema de saúde holandês. - Economistas da saúde apontam que o suposto lucro excessivo poderia ter se traduzido em 16.300 anos extras de vida saudável ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)) para a população holandesa, expondo o [custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/) dos altos preços dos medicamentos. - A perspectiva global revela uma figura ainda mais impressionante com a receita do Humira atingindo uns estrondosos US$208 bilhões, especialmente exorbitante nos EUA onde os preços atingiram até US$80.000 por paciente por ano. 🌍💊💰 Este caso, liderado pela PAF, não apenas lança luz sobre a questão premente da justiça nos preços dos medicamentos, mas também abre um caminho potencial para medidas de responsabilização semelhantes em diferentes jurisdições. A interseção de quadros legais, direitos humanos e preços farmacêuticos desenha uma paisagem complexa onde o equilíbrio entre interesses empresariais e saúde pública é vigorosamente contestado. ⚖️👥🏥 ## [Para saber mais:](https://novumexperimentum.com/humira-precos-extorsivos-levam-abbvie-aos-tribunais-holandeses/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Falcatruas --- ### [Conheça a composição da Coordenação-Geral de Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/conheca-a-composicao-da-coordenacao-geral-de-doencas-raras/) **Published:** outubro 13, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Mudanças na política de atenção a doencas raras ocorreram. A mais importante foi a criação da Coordenação Geral de Doenças Raras, ligada ao Ministério da Saúde. **Content:** > **A Lei de Acesso à Informação (Lei 12.527/11) regulamenta os procedimentos para o direito à informação garantido pela Constituição Federal, obrigando órgãos públicos a considerar a publicidade como regra e o sigilo como exceção.** > > > > [Tweet](/) Com o novo governo, mudanças na política de atenção a doencas raras ocorreram. A mais importante foi a criação da Coordenação Geral de Doenças Raras, vinculada ao Ministério da Saúde. Através da Lei de Acesso a Informação (LAI). conseguimos obter a atual composição da mesma neste momento. Ela está subordinada ao Departamento de Atenção Especializada e Temática (DAET), dirigida por Suzana Ribeiro, e à Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES), comandada por Helvécio Miranda Magalhães. Sua composição é a seguinte: - **Coordenador**: Alisson Maciel de Faria Marques (CGRAR/DAET/SAES/MS) **Consultores Técnicos**: - Ana Carolina Digues, - Claudia Silveira, - Claudia Katz, - Lydia Melo, - **Natan Monsores de Sá** - Tatiane Tramontina. Há rumores que dariam como certa a nomeação de Natan Monsores de Sá para o cargo de coordenador, no lugar de Alisson Maciel de Faria. Mas isto até agora não aconteceu. O atual candidato ao posto também atuou como consultor em doenças raras no governo anterior, franco adversário do atual. Informações desencontradas, muitas vezes veiculadas publicamente pelo próprio candidato ao posto, dariam conta de que ele já seria o atual coordenador. **Segundo o MS, esta informação não procede.** Alguns pacientes teriam relatado que o candidato teria se apresentado a eles na 17ª Conferência Nacional de Saúde, **em julho deste ano**, como coordenador. Estamos em outubro. E no momento, Allison Maciel de Faria é o coordenador-geral de doenças raras do MS, ao menos desde abril de 2023. Até onde se sabe pelo que importa nestes casos. O Diário Oficial da União. Senão vejamos: No dia **23 de fevereiro de 2023,** o Diário Oficial da União dava conta de que a Ministra da Saúde nomeara ALISSON MACIEL DE FARIA, para exercer o Cargo Comissionado Executivo de Coordenador-Geral de Doenças Raras, CCE 1.13, código 24.0074, do Departamento de Atenção Especializada e Temática, da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (**PORTARIA DE PESSOAL GM/MS N° 389**). No dia **12 de abril**, o DOU publicaria nova nomeação assinada pela Ministra para a mesma pessoa, ALISSON MACIEL DE FARIA, e cargo (**PORTARIA DE PESSOAL/GM/MS N° 758**). Desde o dia 10 de outubro a plataforma Lattes, diretório oficial de pesquisadores brasileiros, apresenta o candidato ao posto, corretamente, como Consultor Técnico do Ministério. As versões anteriores deste cadastro mostravam informação distinta, e, como esta, haviam sido preenchidas pelo mesmo. Para ilustrar a confusão. involuntária ou deliberada, basta constatar que [em página do site do Senado Federal](https://www12.senado.leg.br/radio/1/noticia/2023/10/04/audiencia-publica-debate-diagnostico-e-tratamento-da-hidrocefalia-de-pressao-normal), Natan Monsores fora apresentado como Coordenador-Geral de Doenças Raras em matéria a respeito de recente audiência pública naquela Casa sobre diagnóstico e tratamento de hidrocefalia de pressão normal. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20713%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22713%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22713%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)No decorrer do referido evento, o candidato ao posto tenta esclarecer a confusão com algum *fairplay*. “Então, só a título de esclarecimento, Senadora \[Mara Gabrilli\] eu estou *meio* coordenador *pro tempore*. Eu ainda estou aguardando a nomeação sair no Diário Oficial. É só uma questão formal para evitar aqui constrangimentos formais”, afirmou. Assim, aparentemente, poderíamos estar diante de uma inusitada situação: ter um coordenador para doenças raras, de direito, e outro de fato. Desconhecem-se providências e medidas tomadas pelo atual coordenador de direito no campo das doenças raras (Allison) . Da mesma forma, desconhecem-se medidas tomadas pelo suposto coordenador de fato, dado o caráter não oficial e improvisado de sua atuação. Seriam as doenças raras mais uma vez no limbo? ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20796%201000%22%20width%3D%22796%22%20height%3D%221000%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22796%22%20height%3D%221000%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A Lei de Acesso à Informação ([Lei 12.527/11](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/lei/l12527.htm)), [vilipendiada no governo anterior](https://congressoemfoco.uol.com.br/area/governo/lei-de-acesso-a-informacao-completa-dez-anos-sob-ataques-do-governo/), é o que nos permite no atual momento tentar decifrar este enigma que causa confusão entre as pessoas que vivem com doenças raras e partes interessadas. Segundo a ONG Artigo 19, ela “tem como objetivo fomentar o desenvolvimento de uma cultura de transparência e controle social na administração pública. Ela regulamenta os procedimentos para o direito à informação garantido pela Constituição Federal, obrigando órgãos públicos **a considerar a publicidade como regra e o sigilo como exceção.**“ ## Artigos da Constituição Federal regulamentados pela Lei de Acesso à Informação **Artigo 5º – XXXIII** – todos têm direito a receber dos órgãos públicos informações de seu interesse particular, ou de interesse coletivo ou geral, que serão prestadas no prazo da lei, sob pena de responsabilidade, ressalvadas aquelas cujo sigilo seja imprescindível à segurança da sociedade e do Estado. **Artigo 37** – A administração pública direta e indireta de qualquer dos Poderes da União, dos Estados, do Distrito Federal e dos Municípios obedecerá aos princípios de legalidade, impessoalidade, moralidade, publicidade e [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) (…). § 3º – A lei disciplinará as formas de participação do usuário na administração pública direta e indireta, regulando especialmente: II – o acesso dos usuários a [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) administrativos e a informações sobre atos de governo **Artigo 216** – §2º Cabem à administração pública, na forma da lei, a gestão da documentação governamental e as providências para franquear sua consulta a quantos dela necessitem. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Transparência pública --- ### [Seria um 'deja vú' o recente fiasco da terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne?](https://academiadepacientes.com.br/seria-um-deja-vu-o-recente-fiasco-da-terapia-genica-para-distrofia-muscular-de-duchenne/) **Published:** outubro 16, 2023 **Author:** Ricky Lewis, PhD **Excerpt:** Promessas terapêuticas exacerbadas na mídia, desafios de concretização na pesquisa clínica e óbitos de pacientes definem, a médio prazo, um futuro pouco promissor para as terapias gênicas. **Content:** - O artigo de Ricky Lewis (ver pé de página) discute as expectativas e desafios atuais da terapia gênica, uma técnica que busca tratar doenças através da modificação de genes. - Mesmo com avanços, a terapia gênica ainda é cara e arriscada, sendo aplicada principalmente em doenças raras. - Um caso recente resultou em morte após a terapia gênica em um paciente com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), evidenciando os riscos associados, especialmente as reações imunológicas adversas. - O [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) (órgão regulador de medicamentos nos EUA) aprovou apenas seis terapias gênicas até agora, indicando que ainda é um campo emergente com muitos desafios a serem superados. - A terapia gênica tem potencial, como visto em alguns casos bem-sucedidos, mas a resposta imunológica do corpo, que é uma defesa natural contra invasões virais, pode ser um grande obstáculo. - Um paciente com DMD teve uma reação imunológica grave que levou à sua morte, mesmo com todas as precauções tomadas, mostrando que o corpo humano pode reagir de maneira imprevisível a essas terapias. - O artigo sugere que, apesar das novas ferramentas e tecnologias, como CRISPR, ainda há muito a aprender sobre como nossos corpos reagirão, e que a evolução de nossos sistemas imunológicos ao longo de milhões de anos pode ser um grande desafio a ser superado para o sucesso da terapia gênica. No capítulo final do meu livro de 2012, [The Forever Fix: Gene Therapy and the Boy Who Saved It](https://www.amazon.com.br/Forever-Fix-Therapy-Saved-English-ebook/dp/B0068ZTEE4/ref=sr_1_1?__mk_pt_BR=%C3%85M%C3%85%C5%BD%C3%95%C3%91&crid=3ACJ2KLT38MJF&keywords=the+forever+fix&qid=1697454155&sprefix=the+forever+fix%2Caps%2C370&sr=8-1), eu previ que a tecnologia se expandiria muito além do mundo das doenças raras. Eu fui excessivamente otimista. A terapia gênica claramente não teve um impacto maior na saúde, oferecendo [tratamentos extremamente caros](https://dnascience.plos.org/2022/09/29/two-newly-approved-gene-therapies-cost-millions/) para alguns indivíduos com doenças raras. Ainda estamos aprendendo os possíveis resultados do envio de milhões de vírus alterados para um corpo humano. Eles podem entregar genes curativos sem desencadear uma resposta imune excessiva? Um relatório publicado em 28 de setembro de 2023 pelo [The New England Journal of Medicine](https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37754285/) descreve um jovem com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) que morreu poucos dias após receber terapia gènica. Os detalhes são perturbadoramente reminiscentes do famoso caso de Jesse Gelsinger, que morreu devido a uma resposta imune feroz à terapia gênica experimental em setembro de 1999. Jesse tinha 19 anos e um distúrbio do ciclo da ureia (deficiência de ornitina transcarbamilase). Ele foi tratado numa segunda-feira e morreu na sexta-feira, enquanto seus órgãos paravam de funcionar. Os vírus usados para entregar os genes desviaram do curso, entrando em tipos de células não intencionadas no fígado, o que desencadeou alertas de resposta imune. ## Aprovações de terapia gênica ainda são escassas Embora algumas centenas de pessoas tenham visão graças ao Luxturna®, aprovado no final de 2017, a lista de terapias gênicas que passaram pelos obstáculos da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) permanece pequena. Além do alto custo e dos pequenos mercados, as respostas dos pacientes não foram previsíveis. Precisamos de uma maneira melhor de identificar os pacientes mais propensos a responder a uma intervenção específica. Considere o Zolgensma®, uma terapia gênica aprovada em 2019 para tratar atrofia muscular espinhal. Crianças afetadas raramente vivem além da infância. É por isso que vídeos de uma menininha chamada Evelyn dançando após receber Zolgensma® foram surpreendentes – seu irmão morreu da doença. Mas um caso mais recente foi um bebê que recebeu a terapia gênica de $2,25 milhões em 2021 e progrediu, aos oito meses de idade, apenas para conseguir manter a cabeça erguida por alguns segundos. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou seis terapias gênicas, enterradas em uma lista de 32 [Produtos Aprovados de Terapia Celular e Genética](https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/cellular-gene-therapy-products/approved-cellular-and-gene-therapy-products). Agrupar terapias gênicas e celulares não é muito útil – as baseadas em células são principalmente células T modificadas para tratar o câncer. Dois produtos intrigantes são um tratamento para dor no joelho consistindo de células de cartilagem do paciente cultivadas em colágeno de porco e 18 milhões de fibroblastos do paciente injetados sob a pele para preencher “rugas nasolabiais”. As terapias gênicas aprovadas são para: - Os distúrbios de coagulação hemofilia A e B - A grave condição de descamação da pele epidermólise bolhosa distrófica - Cegueira retiniana - Atrofia muscular espinhal A sexta é uma terapia gênica para tratar Distrofia Muscular de Duchenne, mas apenas em meninos de quatro a cinco anos que ainda podem andar. A bula do medicamento, Elevidys®, adverte sobre efeitos adversos de lesão hepática aguda e inflamação ao redor do coração e músculos. Não menciona danos pulmonares, que foi o que levou à morte recente. ## Entregando um gene gigante O jovem de 27 anos com DMD herdara uma mutação em um gene no cromossomo X de sua mãe. O gene implicado é o maior em um genoma humano, com 2,2 milhões de bases de DNA. Ele codifica a proteína “distrofina”, que é escassa em comparação com os filamentos de actina e miosina que compõem a massa muscular, mas funciona como um pino crucial. Destrua a capacidade de produzir distrofina, como acontece na DMD, e as fibras musculares esqueléticas e cardíacas se desfazem. Os músculos param de funcionar. Indivíduos afetados perdem partes do gene ou o gene inteiro. A terapia gênica para DMD entrega uma versão encurtada do gene da distrofina, com apenas 4.558 bases de DNA. Duas outras estratégias de design adicionam precisão. Primeiro, o vírus adeno-associado (AAV) entrega os genes, ao invés do adenovírus (AV) que tinha entrado em células no fígado de Jesse Gelsinger que não eram os alvos. Desde o trágico caso dele, o uso de AV tornou-se mais restrito em aplicações de terapia gênicaa e o AAV é mais comumente usado como vetor de entrega. A segunda mudança é mais profunda – em vez de adicionar cópias de um gene funcional, como a terapia gênica quando escrevi meu livro fez, desta vez a edição de genes CRISPR tornou possível corrigir a mutação. A abordagem é chamada de terapia transativadora CRISPR personalizada. É chamada de “personalizada” porque foi projetada para editar uma mutação específica, com o objetivo de afetar um número suficiente de células musculares do corpo para melhorar a mobilidade, mesmo que apenas um pouco. A abordagem se baseia em uma peculiaridade do paciente. Embora suas células musculares esqueléticas carecessem completamente do gene distrofina gigantesco, certos neurônios cerebrais retinham o início da sequência de DNA do gene (o promotor e o éxon 1). Assim, os pesquisadores projetaram a ferramenta CRISPR para persuadir as células musculares esqueléticas do homem a produzir uma versão curta da proteína necessária, talvez o suficiente para fornecer alguma função. Isso funcionou em células cultivadas e em camundongos com genes humanos DMD. ## Um declínio rápido Uma equipe de especialistas selecionou o paciente para o ensaio clínico personalizado devido à sua situação de agravamento rápido e à falta de tratamentos. Muitos testes pré-procedimento foram realizados. Ele não tinha anticorpos para o vírus que seria usado – AAV9 – nem tinha evidência de qualquer uma das infecções virais que afetam os receptores de transplante. Os marcadores cardíacos estavam bem. Por via das dúvidas, ele recebeu terapia imunossupressora. Mas parece que a resposta imune não se importou com o quão bem engenheirados estavam os vírus curativos, nem com as muitas precauções tomadas. Ele foi tratado em 4 de outubro de 2022. E então as coisas aconteceram rápido. Um dia após a terapia gênica, o paciente experimentou batimentos cardíacos prematuros. No segundo dia, uma contagem de plaquetas em queda. No terceiro dia, biomarcadores indicavam que seu coração estava começando a falhar. No quarto dia, dióxido de carbono estava se acumulando em seu sangue, e no quinto dia, sua função cardíaca piorou à medida que o saco ao redor do coração se enchia de fluido. O sexto dia trouxe Síndrome do Desconforto Respiratório Agudo (SDRA) e parada cardíaca. Ele morreu dois dias depois. Apesar de tratar cada crise à medida que surgia, no oitavo dia ele morreu de falência múltipla de órgãos e coma. A autópsia revelou alvéolos obliterados – os minúsculos sacos de ar nos pulmões. ## Imunidade inata versus adaptativa: Dois níveis de defesa Como Jesse Gelsinger, o homem com DMD morreu rápido demais para a razão ser a resposta imune adaptativa – produção de células B e T, o que geralmente leva uma semana ou mais. Isso deixou uma resposta imune inata mais imediata e generalizada como o provável culpado. Uma resposta imune é de dois níveis. Primeiro, a resposta inata libera bioquímicos antivirais gerais, como citocinas (como interferons e interleucinas) e proteínas chamadas complemento. Dias depois, a resposta adaptativa mais precisa das células B produz anticorpos específicos para moléculas na superfície do patógeno, enquanto as células T liberam mais citocinas e atacam diretamente. A conclusão: o paciente teve uma reação imune inata que causou SDRA, atribuída à alta dose da terapia gênica. Seu soro sanguíneo estava repleto de citocinas que normalmente estão em níveis quase indetectáveis, enquanto seu coração se afogava. Uma citocina, interleucina-6, estava 100 vezes mais concentrada ao redor de seu coração do que no sangue. Com seu coração e pulmões sob ataque, ele não teve chance. A autópsia revelou AAV9 concentrado nos pulmões e fígado, mas não muito nos músculos, o alvo pretendido. Também não havia anticorpos contra AAV9. Essa imagem acrescenta evidências ao momento do declínio do homem que é consistente com a resposta mortal vinda da imunidade inata, e não adaptativa. A conclusão dos pesquisadores: o homem teve uma “síndrome de vazamento capilar mediada por citocinas” que enviou fluido ao redor do coração no quinto dia e para os pulmões, desencadeando SDRA mortal no sexto dia. “Tanto os fatores do hospedeiro quanto as propriedades inerentes do vetor levaram a níveis inesperadamente altos de genoma vetorial no pulmão e podem ter contribuído para o resultado,” eles escreveram. Então, além de aparar genes, escolher cuidadosamente vetores, testes em abundância, e até usar novas ferramentas mais precisas como CRISPR, as características do paciente permanecem uma consideração primordial. Os pulmões do jovem de 27 anos que morreu de terapia gênica para sua distrofia muscular estavam, por algum motivo, propensos à infecção pelo vetor viral, o normalmente seguro AAV9. Talvez nossas ferramentas e tecnologias não tenham chance contra as forças da evolução. ## É difícil desafiar um bilhão de anos de evolução A resposta imune inata excessiva que matou o homem com DMD (e é responsável por muitas mortes por COVID) é o ramo mais antigo das duas ramificações da imunidade, datando de um bilhão de anos atrás. Deduzimos isso porque está presente em todas as espécies multicelulares – animais, plantas e fungos. Uma resposta biológica que resistiu ao teste do tempo profundo fez isso por um motivo – é vantajosa, apoiando a sobrevivência. E talvez essa seja uma das limitações de tentar suplementar, substituir ou corrigir genes mutantes. Em contraste, a resposta imune adaptativa que despeja anticorpos e envia exércitos de células T surgiu há menos de 450 milhões de anos atrás, deduzido de sua presença apenas em vertebrados. E assim, ironicamente, a antiguidade da resposta imune inata é talvez o maior obstáculo a ser superado ao usar a biotecnologia moderna para tentar alterar terapeuticamente nossos genes. --- Fonte: Imagem de [marlon Nainggolan](https://pixabay.com/pt/users/marlonfn-5099369/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=2806493) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt//?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=2806493) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Deja vú? O recente fiasco da terapia gênica em distrofia muscular](https://academiadepacientes.com.br/deja-vu-o-recente-fiasco-da-terapia-genica-em-distrofia-muscular/) **Published:** outubro 16, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Promessas terapêuticas exacerbadas na mídia, desafios de concretização na pesquisa clínica e óbitos de pacientes definem, a médio prazo, um futuro pouco promissor para as terapias gênicas. **Content:** > **O *déjà*–*vu* é a sensação de já ter visto ou vivido uma situação que está acontecendo no presente.** **O que há de novo**: Promessas terapêuticas exacerbadas na mídia, desafios de concretização na pesquisa clínica e óbitos de pacientes definem, a médio prazo, um futuro pouco promissor para as terapias gênicas. Apesar de todo oba-oba criado por lobbies de todos os matizes, apenas seis terapias do gênero foram aprovadas pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) até o momento. E para doenças que acometem poucas pessoas. **Por que isso importa**: A terapia genética carrega o potencial revolucionário de tratar doenças gênicas, mas a viabilidade e segurança ainda são questões pendentes a serem resolvidas. **O quadro geral**: - A terapia genética, embora promissora, ainda é um campo emergente com apenas seis terapias aprovadas pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) até agora, indicando que há muito espaço para exploração e melhorias ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)). - Um caso recente de morte pós-terapia gênica em um paciente com Distrofia Muscular de Duchenne ressalta os riscos associados, especialmente as reações imunológicas adversas que podem ser fatalmente imprevisíveis. - As ferramentas de edição genética como CRISPR são avanços tecnológicos significativos, mas a resposta imunológica do corpo e outros fatores biológicos complexos são desafios que ainda precisam ser superados para garantir a segurança e eficácia da terapia genética. > **É difícil desafiar um bilhão de anos de evolução** > > Ricky Lewis, PhD ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/seria-um-deja-vu-o-recente-fiasco-da-terapia-genica-para-distrofia-muscular-de-duchenne/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Artigos --- ### [Três doenças raras consumiram R$ 575 milhões do MS em 2022](https://academiadepacientes.com.br/tres-doencas-raras-consumiram-r-575-milhoes-do-ms-em-2022/) **Published:** outubro 17, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O atalureno, comercializado sob a marca Translarna®, encabeça a lista, sendo utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), com um gasto de R$ 257 milhões. Esta condição genética afeta uma parcela de 1 a cada 3.500 a 5.000 meninos nascidos vivos, resultando em fraqueza muscular progressiva. **Content:** No ano passado, um substancial montante de R$ 1,1 bilhão foi gasto pelo Ministério da Saúde na compra de medicamentos por ordens judiciais. Dentre esse total, uma fatia significativa de R$ 575 milhões foi destinada à aquisição de apenas três medicamentos voltados para o tratamento de doenças raras. O caso ressalta a crescente judicialização na saúde, fenômeno que escancara tanto a necessidade de pacientes quanto a limitação dos recursos governamentais. É o que revela notícia publicada hoje (17/10) na Folha de S. Paulo. O atalureno, comercializado sob a marca Translarna®, encabeça a lista, sendo utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), com um gasto de R$ 257 milhões. Esta condição genética afeta uma parcela de 1 a cada 3.500 a 5.000 meninos nascidos vivos, resultando em fraqueza muscular progressiva. Em segunda posição, vem o Soliris® (eculizumabe) com um desembolso de R$ 216 milhões. Este é usado para tratar duas patologias sanguíneas: a [hemoglobinúria paroxística noturna](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hemoglobinuria-paroxistica-noturna/) (HPN) e a síndrome hemolítica urêmica atípica (Shua). Ambas as doenças possuem baixíssima incidência anual, somando 1,8 casos novos por milhão de pessoas. O Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi), utilizado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), completa o trio com um custo de R$ 101 milhões. Este medicamento, considerado o mais caro do mundo, possui um preço que pode alcançar até R$ 6,9 milhões por dose, enquanto a AME atinge 1 em cada dez mil bebês nascidos vivos. A incorporação do Zolgensma ao Sistema Único de Saúde (SUS) foi anunciada em dezembro de 2022, especificamente para o tratamento de pacientes com AME tipo 1. Este acordo com a Novartis, fabricante do medicamento, previa pagamentos parcelados em cinco anos, condicionados à eficácia do tratamento. No entanto, a disponibilização do medicamento no SUS ainda não foi concretizada, deixando a via judicial como única opção para os pacientes. A judicialização persiste também em casos como o de Maria Sofia, uma criança com AME tipo 2 que, por ordem judicial, teve acesso ao Zolgensma, apresentando melhoras significativas. A matéria também menciona a pressão sobre os orçamentos governamentais diante de terapias milionárias, o aumento de 335% nos gastos com processos judiciais desde 2012, e a contínua busca por padrões de fornecimento de medicamentos pelo Supremo Tribunal Federal (STF), visando reduzir a judicialização. A narrativa apresentada pela Folha de S. Paulo ressalta um complexo cenário que desafia os gestores da saúde pública brasileira, onde a escassez de recursos e a alta demanda por tratamentos de alto custo se encontram na encruzilhada da judicialização, um fenômeno que parece longe de encontrar uma solução definitiva. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Com terapias genéticas ameaçadas, filantropia busca solução](https://academiadepacientes.com.br/com-terapias-geneticas-ameacadas-filantropia-busca-solucao/) **Published:** outubro 18, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Apesar da superestimação (overhype) que algumas ONGs no Brasil têm promovido sobre as terapias genéticas, o fato é que analistas internacionais têm destacado que, como diriam os antigos, elas não vão lá das pernas. **Content:** Apesar da superestimação (overhype) que algumas ONGs no Brasil têm promovido sobre as terapias genéticas, o fato é que analistas internacionais têm destacado que, como diriam os antigos, elas não vão lá das pernas. Na segunda-feira (16/10), [publicamos aqui post neste sentido](https://academiadepacientes.com.br/deja-vu-o-recente-fiasco-da-terapia-genica-em-distrofia-muscular/). Hoje trazemos notícia publicada recentemente na prestigiosa revista Nature. Uma [recente publicação nela veiculada](https://www.nature.com/articles/d41586-023-03109-z) abordou a intrincada jornada das terapias genéticas para doenças raras, destacando as dificuldades enfrentadas para garantir que esses tratamentos vitais alcancem os pacientes necessitados. A terapia genética tem enfrentado uma jornada difícil, com vitórias e fracassos significativos. Há algum tempo, acreditava-se que Strimvelis® seria um tratamento poderoso para um distúrbio genético devastador que afeta o sistema imunológico: as imunodeficiências primárias. Fora uma das primeiras terapias genéticas aprovadas na Europa. No entanto, em 2022, a empresa que a comercializava anunciou que não poderia mais arcar com as despesas. Embora o Strimvelis® fosse extremamente eficaz na luta contra a doença, a sua eficácia médica não dava retorno financeiro. Ele foi objeto de [post que publiquei neste blog há algum tempo](https://academiadepacientes.com.br/o-desafio-das-terapias-genicas-para-doencas-ultrarraras). Uma luz no fim do túnel agora parece brilhar para o Strimvelis®. A Telethon, uma fundação filantrópica italiana com sede em Milão, afirmou que assumirá a produção do medicamento. Em 12 de setembro, Francesca Pasinelli, gerente geral da Telethon Foundation, anunciou uma “mudança de paradigma”, declarando que a fundação havia sido a primeira organização sem fins lucrativos a considerar a comercialização de uma terapia genética. Os cientistas que dedicaram décadas ao desenvolvimento de terapias genéticas para doenças raras demonstram reaver a esperança com este audacioso esquema filantrópico. O modelo convencional de licenciamento desses tratamentos para empresas com fins lucrativos agora os coloca em uma situação difícil. A opinião de P. J. Brooks, diretor adjunto do Centro Nacional dos EUA para Avanço das Ciências Translacionais (NCATS), é que em breve veremos soluções inovadoras com uma variedade de entidades entrando no mercado de medicamentos. Além de Strimvelis®, outras terapias genéticas foram retiradas do mercado europeu nos últimos dois anos por questões comerciais, apesar de sua aprovação regulatória. O receio aumenta à medida que outras terapias genéticas para doenças raras podem ter o mesmo destino. Isso inclui novos tratamentos baseados na edição de genoma, uma técnica relacionada que promove alterações direcionadas no DNA. O Strimvelis® busca combater um transtorno imunológico chamado imunodeficiência combinada grave (ADA-SCID), que faz parte de um grupo de condições conhecidas como Doença do Menino da Bolha[1](#footnote_1_47289 "A Doença do Menino da Bolha tem esse apelido em decorrência da necessidade de isolamento da criança, pois a ausência de dois tipos de linfócitos deixam o bebê vulnerável até a resfriados comuns"). Mutações no gene ADA causam a doença, tornando os jovens pacientes vulneráveis a infecções frequentes e muitas vezes fatais. Um esforço está sendo feito para diminuir os custos associados ao desenvolvimento e fabricação de terapias genéticas. Por exemplo, o NCATS está trabalhando em vários programas para descobrir maneiras de padronizar a sua produção e simplificar os processos de fabricação e aprovação. Mas ainda há obstáculos significativos. Simone Boselli, diretor de relações públicas da EURORDIS-Rare Diseases Europe, afirma que poucas entidades beneficentes possuem recursos suficientes para comercializar uma terapia genética. A situação ora relatada demonstra a necessidade de um modelo mais duradouro e cooperativo que possa garantir o desenvolvimento de terapias genéticas e sua distribuição aos indivíduos que as necessitam, independentemente dos obstáculos comerciais. Isto é exatamente o que eu (ENSP/Fiocruz) e Fernando Aith (USP), com apoio da Fapesp, e um consórcio de pesquisadores estrangeiros temos pesquisado desde 2020, no projeto denominado [Inovação Social Farmacêutica para Necessidades Médicas Não-atendidas](https://pt.socialpharmaceuticalinnovation.org/). Por meio da avaliação de diferentes tipos de inovação farmacêutica, especificamente a inovação social, este projeto de pesquisa espera compreender as barreiras sociais, políticas, regulatórias e econômicas e os facilitadores para formas emergentes de inovação para a produção de medicamentos para doenças raras. 1. A Doença do Menino da Bolha tem esse apelido em decorrência da necessidade de isolamento da criança, pois a ausência de dois tipos de linfócitos deixam o bebê vulnerável até a resfriados comuns \[[↩](#identifier_1_47289)\] **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Terapia genética: ICER dos EUA apóia preços de milhões de dólares para tratamento de leucodistrofia](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genetica-icer-dos-eua-apoia-precos-de-milhoes-de-dolares-para-tratamento-de-leucodistrofia/) **Published:** outubro 19, 2023 **Author:** Laura Helbling **Excerpt:** O Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER) dos EUA continua a ver novas terapias genéticas com preços multimilionários justificados, com o grupo de avaliação terceirizado sugerindo que o atidarsagene autotemcel (arsa-cel) da Orchard Therapeutics Limited para leucodistrofia metacromática (MLD ) poderia ser rentável a um preço de até 4 milhões de dólares por tratamento. **Content:** O Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER) dos EUA continua a ver novas terapias genéticas com preços multimilionários justificados, com o grupo de avaliação terceirizado sugerindo que o atidarsagene autotemcel (arsa-cel) da Orchard Therapeutics Limited para leucodistrofia metacromática (MLD ) poderia ser rentável a um preço de até 4 milhões de dólares por tratamento. O Fórum de Avaliação de Tecnologia da Califórnia (CTAF) do ICER considerou o tratamento durante uma reunião pública em 29 de setembro. O relatório preliminar do ICER sobre a terapia sugere que esta poderia ser considerada rentável a um preço que varia entre 2,3 milhões de dólares e 3,9 milhões de dólares, dependendo da durabilidade dos seus efeitos. > **O Institute for Clinical and Economic Review continua a atribuir valores elevados a novas terapias genéticas, sugerindo que o “arsa-cel” pendente de Orchard para MLD poderia ser custoefetivo a um preço tão elevado como 4 milhões de dólares por tratamento.** Ao resumir os resultados, o presidente do ICER, Steve Pearson, utilizou números redondos, citando uma “faixa de referência de preços de benefícios de saúde de mais de 2 milhões de dólares até quase 4 milhões de dólares”. Um relatório final do ICER é esperado para 30 de outubro. Arsa-cel é aprovado na União Européia como Libmeldy®. A terapia poderá em breve ter um novo proprietário: Kyowa Kirin Co., Ltd. anunciou em 5 de outubro que está adquirindo a Orchard. O cálculo do valor do ICER está em linha com os recentes preços de lançamento de terapias genéticas recentemente aprovadas nos EUA – e continua a mostrar que o campo emergente é um raro exemplo em que as avaliações do ICER tendem a corresponder aos preços de lançamento definidos pelos patrocinadores. Neste caso, o ICER está a rever uma terapia que já foi submetida a avaliações de custo-eficácia na Europa. Lá, a empresa encontrou resistência a um preço de tabela de quase US$ 4 milhões – mas parece estar ganhando cobertura bem acima da marca de um milhão de dólares por tratamento. A revisão do ICER analisou especificamente uma avaliação tecnológica em saúde (ATS) anterior realizada pela FINOSE (representando a Finlândia, a Suécia e a Noruega), que concluiu que mais informações sobre a durabilidade dos benefícios do tratamento são fundamentais para calcular uma proposta de valor apropriada para a terapia. “Há uma incerteza significativa relacionada aos efeitos a longo prazo do tratamento com Libmeldy®”, disse FINOSE. “Esta incerteza poderia ser mitigada através da coleta de dados do mundo real sobre a sobrevivência real e o desempenho motor e cognitivo dos pacientes tratados com Libmeldy. Como a idade de início dos sintomas pode variar especialmente em crianças com DLM juvenil pré-sintomática (EJ-MLD), as conclusões sobre o efeito do tratamento devem ser obtidas somente após vários anos do início previsto dos sintomas.” ## Benefícios de curto prazo confirmados Parece não haver debate sobre o benefício a curto prazo do tratamento. A presidente do CTAF, Rena Fox (UCSF), disse que “não consegue imaginar outra doença além da DLM que se beneficiaria mais com a terapia genética”. O relatório do ICER descreve as formas de início precoce da DLM como “devastadoras e rapidamente fatais”. Portanto, “embora a terapia com arsa-cel só tenha sido estudada em 39 crianças em estudos de braço único até agora, parece ser um tratamento eficaz”. O comité do ICER votou por unanimidade no sentido de que existem provas adequadas para demonstrar benefícios líquidos para a saúde superiores aos cuidados habituais em crianças com DLM infantil tardia pré-sintomática (DLM-LI) e crianças com DLM juvenil pré-sintomática (EJ-MLD). Também votou por 11 a 1 que há um benefício demonstrado na população de crianças com EJ-MLD sintomática precoce. Esses votos são consistentes com as classificações de evidência do ICER na reunião, que foram A para as duas primeiras populações e B+ (certeza moderada de um benefício líquido de saúde pequeno ou substancial com alta certeza de pelo menos um pequeno benefício líquido de saúde). O painel não foi convidado a votar sobre a relação [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), uma vez que ainda não existe um preço definido para os EUA. O Libmeldy foi aprovado para cada uma dessas três populações na Europa. O vice-presidente sênior de acesso ao mercado global e expansão geográfica internacional da Orchard Therapeutics, Francis Pang, observou durante mesa redonda sobre políticas que a empresa espera que a bula autorizada pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para arsa-cel e sua população-alvo sejam “em linhas semelhantes” às autorizadas para a Europa. Pang também aproveitou a oportunidade para destacar a magnitude do benefício demonstrado pelo “grande número de anos de vida ajustados pela qualidade” obtidos na avaliação da terapia pelo ICER. “Estamos bastante confiantes no seu valor”, disse ele. --- Fonte: [Pink Sheet](https://pink.citeline.com/PS149033/Gene-Therapy-Cost-Effectiveness-US-ICER-Supports-Million-Dollar-Prices) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [ICER: Arsa-Cel para leucodistrofia é custo-efetivo a preço exorbitante](https://academiadepacientes.com.br/icer-arsa-cel-para-leucodistrofia-e-custo-efetivo-a-preco-exorbitante/) **Published:** outubro 19, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Terapia genética para leucodistrofia é avaliada pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER) como custoefetiva a preços entre US $ 2,3 a 3,9 milhões. **Content:** **O que há de novo:** A valorização elevada de terapias genéticas ganha novo destaque com o caso do arsa-cel. 🧬 **Por que isso importa:** Esta avaliação ressalta uma tendência crescente na precificação de terapias genéticas, mostrando um cenário onde os benefícios potenciais justificam valores que alcançam milhões de dólares. 💰 **O quadro geral:** - A terapia genética arsa-cel para leucodistrofia metacromática (MLD) foi avaliada pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER), que sugere que o tratamento poderia ser considerado custoefetivo em um preço que varia entre 2,3 a 3,9 milhões de dólares, dependendo da duração dos efeitos do tratamento . 📊 - A discussão em torno da precificação desta terapia genética ressurge em um contexto onde já foi observada resistência, como na Europa, com um preço de tabela de quase 4 milhões de dólares por tratamento, mas ainda assim, a terapia parece estar ganhando cobertura acima da marca de um milhão de dólares . 💵 - O arsa-cel, também conhecido como Libmeldy na União Europeia, tem mostrado benefícios significativos, especialmente em casos de DLM infantil tardia pré-sintomática e DLM juvenil pré-sintomática, conforme avaliado pelo ICER . 👦👧 ## [Clique aqui para saber mais!](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genetica-icer-dos-eua-apoia-precos-de-milhoes-de-dolares-para-tratamento-de-leucodistrofia/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Falta de regras trava modelo de compra que poderia levar remédios caros ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/falta-de-regras-trava-modelo-de-compra-que-pode-levar-remedios-caros-ao-sus/) **Published:** outubro 20, 2023 **Author:** Isabella Farinelli Eichhorn **Excerpt:** O ACR (Acordo de Compartilhamento de Riscos) virou uma aposta para custear medicações e tratamentos de alto valor, inclusive no SUS, mas sua expansão esbarra em poucos acordos públicos, enquanto o formato tem avançado no sistema privado. **Content:** **SÃO PAULO** O ACR (Acordo de Compartilhamento de Riscos) virou uma aposta para custear medicações e tratamentos de alto valor, inclusive no SUS, mas sua expansão esbarra em poucos acordos públicos, enquanto o formato tem avançado no sistema privado. Nesse modelo, a droga ou terapia é disponibilizada, e o pagamento ao fornecedor só ocorre se houver melhora do quadro do paciente. O acordo vale apenas para medicamentos aprovados pela Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária). Há dois tipos de ACR, por desempenho e por volume. No primeiro caso, mais comum no Brasil, o medicamento é disponibilizado por tempo limitado enquanto se monitora o efeito dele nos pacientes. No segundo, o remédio é ofertado em quantidade limitada e, caso haja maior demanda, a fabricante fornece as doses adicionais sem custo. Ambos pretendem mitigar incertezas sobre a disponibilização de medicamentos no sistema de saúde. No caso do acordo com base em volume, há dúvidas sobre o número de pacientes que serão tratados. No Brasil, há uma dificuldade na obtenção de dados epidemiológicos em escala nacional. Por isso, ao incorporar um medicamento, o Ministério da Saúde ou os hospitais podem não saber exatamente quantas pessoas são elegíveis ao tratamento, o que gera uma pressão orçamentária sobre o sistema. Já o modelo de acordo de desempenho pode ser aplicado, por exemplo, no caso de inovações recém-lançadas no mercado, sobre as quais há incertezas sobre seus efeitos a longo prazo. Apesar de úteis, ainda há entraves para o uso mais amplo desses acordos no país. Estudos apontam que um aspecto fundamental para o ACR é a preparação dos centros médicos e dos profissionais de saúde para o monitoramento dos desfechos clínicos, o que exige qualificação por parte do governo. As primeiras tentativas de implementar um acordo do tipo no país vieram do poder público. A mais recente é de 2022, quando foi anunciada a incorporação ao SUS do medicamento mais caro do mundo, o Zolgensma, para atrofia muscular espinhal tipo 1. O custo para os cofres públicos seria de R$ 5,7 milhões por paciente. No acordo com a fabricante, a Novartis, o pagamento seria feito em cinco parcelas anuais de 20% do valor, condicionado à melhora de saúde do paciente. Cabe ao Ministério da Saúde adquirir o medicamento de forma centralizada e distribuir aos estados e municípios. O prazo de 180 dias para disponibilização da terapia expirou em junho deste ano. Em nota, a Novartis afirmou que os processos de aquisição estavam atrasados e que os termos do ACR ainda estavam em discussão com o governo. Já a Saúde disse que o processo está em andamento. Segundo Renato Eliseu Costa, professor da especialização em administração pública e gestão governamental da USP (Universidade de São Paulo), a falta de regulamentação específica para os acordos vem impedindo a adoção do modelo na prática pelo poder público. Costa aponta ainda uma maior facilidade da iniciativa privada na adoção do modelo, pois não há impeditivos legais para essas negociações entre indústria e clientes particulares. Para a Anahp (Associação Nacional de Hospitais Privados), a dificuldade para o setor suplementar está na fragmentação do sistema entre diversos prestadores e operadoras. Outro ponto central é o compartilhamento de dados e a capacidade de mensuração dos riscos em todas as perspectivas do cuidado com o paciente. O Hospital A.C Camargo, em São Paulo, tem dois ACRs com a farmacêutica Roche em vigência, segundo Helano Carioca Freitas, vice-líder do Centro de Referência de Tumores de Pulmão e Tórax. Um para a droga atezolizumabe, para carcinoma de pulmão metastático, e outro para a associação desse mesmo medicamento com o bevacizumabe, para tratamento de hepatocarcinoma. Freitas afirma que novas conversas com a indústria estão em andamento e que o principal benefício da implementação do formato pelo hospital foi romper a barreira que impedia a criação de novos modelos de remuneração. Apesar dos desafios de alinhar os termos entre hospital, farmacêutica e operadoras de saúde, o médico acredita que os acordos são benéficos ao sistema privado, pois quando o paciente não se beneficia do tratamento, e a Roche reembolsa parte do custo da medicação, a operadora não é onerada. “Quanto mais programas de compartilhamento de risco houver, mais recursos deixarão de ser gastos desnecessariamente, o que torna o sistema de saúde mais sustentável no longo prazo. Além disso, permite mais acesso às novas terapias de alto custo disponíveis e por vir. O maior desafio é tornar esses programas mais amplos e disseminados por todo o país. --- Fonte: [Folha de S. Paulo](https://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/2023/10/falta-de-regras-trava-modelo-de-compra-que-pode-levar-remedios-caros-ao-sus.shtml) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Acordos de compartilhamento de risco patinam no SUS](https://academiadepacientes.com.br/acordos-de-compartilhamento-de-risco-patinam-no-sus/) **Published:** outubro 20, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A inovação nos modelos de compra poderia revolucionar o acesso a tratamentos caros no SUS, mas a ausência de regulamentação específica é um obstáculo. **Content:** --- **O que há de novo:** A inovação nos modelos de compra poderia revolucionar o acesso a tratamentos caros no SUS, mas a ausência de regulamentação específica é um obstáculo. A informação foi publicada na Folha de S. Paulo de hoje. **Por que isso importa:** A viabilização de tratamentos de alto custo através de Acordos de Compartilhamento de Riscos (ACR) no setor público poderia ser um divisor de águas na saúde pública, mas a falta de regras claras limita sua aplicação. **O quadro geral:** - O modelo ACR permite que o pagamento a fornecedores seja condicionado à eficácia do tratamento, proporcionando um mecanismo de controle de custos e garantia de eficácia. - A incorporação do medicamento Zolgensma® no SUS em 2022, um dos tratamentos mais caros do mundo, destacou a potencialidade do modelo ACR, com pagamentos parcelados condicionados à melhoria do paciente, embora a implementação tenha encontrado entraves regulatórios . - Instituições privadas, como o Hospital A.C Camargo, já estão engajadas em ACRs, demonstrando a viabilidade e os benefícios do modelo, que incluem a economia de recursos e o acesso a tratamentos inovadores . ## [Clique aqui para saber mais!](https://academiadepacientes.com.br/falta-de-regras-trava-modelo-de-compra-que-pode-levar-remedios-caros-ao-sus/) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Debate promete sacudir pasmaceira no campo das doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/debate-promete-sacudir-pasmaceira-no-campo-das-doencas-raras/) **Published:** outubro 21, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica e com o suporte da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma, organiza uma discussão no dia 24 de outubro com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas. **Content:** Considerando o cenário que abrange cerca de 13 milhões de brasileiros afetados por doenças raras, é crucial buscar diagnósticos precisos e tratamentos eficazes. Um avanço notável foi anunciado com uma instituição da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras em 2014, além da inclusão de exames de biologia molecular, citogenética e imunoensaios no SUS. No entanto, os diagnósticos tardios ainda representam uma barreira significativa para receber o tratamento necessário. A atual atmosfera legislativa reflete também uma resposta algo subdesenvolvida a esta questão crucial. Apenas uma pequena fração de projetos de lei relacionados a doenças raras foram aprovados pelos últimos 22 anos do Congresso Nacional, mostrando uma lacuna clara na agenda legislativa apresentada para essa causa. O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica e com o suporte da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma, **organiza uma discussão no dia 24 de outubro com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas.** O objetivo do evento é reunir representantes governamentais, legisladores, profissionais médicos, pacientes e a iniciativa privada, oferecendo uma forte plataforma de diálogo e desenvolvimento de estratégias que visem o avanço dos direitos e tratamentos para pessoas com doenças raras. Além de funcionar como um espaço para a cooperação multissetorial, o encontro ressalta o papel crucial das organizações farmacêuticas e da mídia na promoção de diálogos construtivos e na procura de soluções tangíveis. O objetivo deste conjunto de ações é promover uma legislação mais inclusiva e o acesso a tratamentos adequados, enfatizando a relevância de uma abordagem integrada para lidar com as complexidades vinculadas às doenças raras. A iniciativa do Correio Brasiliense destaca a necessidade imperiosa de reunir muitos setores da sociedade em apoio a um objetivo comum: reduzir os desafios enfrentados pelos pacientes com doenças raras e suas famílias, e progredir em direção ao desenvolvimento de um sistema de saúde mais inclusivo e eficaz. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Hoje: 'Radar dos Raros' revela cenário das doenças raras no Legislativo](https://academiadepacientes.com.br/hoje-radar-dos-raros-revela-cenario-das-doencas-raras-no-legislativo/) **Published:** outubro 24, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica e com o suporte da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma, promove hoje, 24 de outubro, a segunda edição do evento Radar dos Raros. com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas. **Content:** O Correio Braziliense, em parceria com a Vertex Farmacêutica e com o suporte da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma, promove hoje, **24 de outubro, a segunda edição do evento Radar dos Raros. com o objetivo de promover uma conversa e buscar ações concretas.** Na oportunidade, será lançada a segunda edição do Radar dos Raros, uma pesquisa de monitoramento sobre o cenário das doenças raras no Congresso Nacional. A primeira edição do levantamento “**Radar dos Raros**” mostrou que o desempenho do Congresso Nacional na **proteção** de pessoas que vivem com doenças raras era pífio. De acordo com o estudo, cerca de 62 mil projetos de lei (PL’s) foram apresentados por senadores e deputados **de 2000 a 2021**, abrangendo todas as áreas de atuação parlamentar. Cerca de 10% dessas propostas estavam relacionadas ao setor saúde e apenas 0,3% mencionavam doenças raras. **Até 2021, apenas oito leis foram aprovadas para beneficiar as pessoas com essas doenças.** ## Programação **Abertura** Apresentação do monitoramento Radar dos Raros Gustavo San Martin, fundador da Associação Crônico do Dia a Dia e membro da Associação Febrararas. **Mesa de Debates** Laura Sofia Mendes, pessoa que vive com Fibrose Cística; Dr. Paulo Feitosa, coodernador da Comissão de doenças Raras; Diego Garcia, presidente da sub-Comissão de doenças Raras; Zacarias Callil, presidente da Frente Parlamentar Mista de Saúde; Gustavo San Martin, fundador da Associação Crônicos do Dia a Dia e membro da Associação Febrararas; Nelson Mussolini, presidente do Sinsdusfarma. **Convidados Especiais** Renato Alencar, presidente da Interfarma; Pedro Westphalen, deputado Federal; Dr. Luizinho, deputado Federal. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Radar dos Raros: Resultado pífio no Congresso e 'freak show'](https://academiadepacientes.com.br/radar-dos-raros-resultado-pifio-no-congresso-e-freak-show/) **Published:** outubro 25, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Entre 2000 e 2022, foram aprovados oito projetos de lei, sendo que cinco deles (62,5%) para a criação de dias de conscientização **Content:** Aconteceu na terça-feira (24/10), em Brasília, a [segunda edição do evento Radar dos Raros](https://www.correiobraziliense.com.br/eventoscb/2023/10/5133150-radar-dos-raros-2-edicao.html), uma iniciativa do jornal ***Correio Braziliense***, em parceria com a Vertex Farmacêutica, e com apoio da Frente Parlamentar Mista da Saúde, da subcomissão de Doenças Raras, do Sindusfarma e da Interfarma. Na oportunidade, foi lançada a segunda edição do relatório ***Radar dos Raros***, uma pesquisa de monitoramento sobre o desempenho do Congresso Nacional no que se refere à agenda “doenças raras”. Nada a comemorar. O resultado da atuação da sociedade civil no campo, bem como das ONGs , no que se refere à sensibilização concreta do Congresso Nacional é quase nenhum. E manteve-se o quadro diagnosticado no primeiro relatório, de 2021. O evento era algo solene, como esperado; os resultados apresentados, pífios. Algo constrangedor não ter o que comemorar em meio à tanta organização, e sobretudo depois de um investimento massivo e constante em advocacy e congêneres. O clima desalentador era visível. Se pudessemos imaginar todos os profissionais e ONGs que lidam com advocacy reunidos em uma só megaempresa ela já teria quebrado, com este nível de resolutividade. Senão vejamos: **Entre 2000 e 2022**, **foram aprovados oito projetos de lei**, sendo que **cinco deles (62,5%) para a criação de dias de conscientização** para esta ou aquela enfermidade rara. Isso representa 0,3% dos projetos de lei relacionados à saúde apresentados no período. O quadro permanece inalterado neste quesito em relação ao relatório anterior, de 2021. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20601%20836%22%20width%3D%22601%22%20height%3D%22836%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22601%22%20height%3D%22836%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 1 **O ritmo de tramitação e, sobretudo, de aprovação, é lento. Na primeira década dos anos 2000, 32 projetos de lei sobre doenças raras tramitavam no Congresso-desses, 12 foram arquivados e 3 aprovados.** **De 2011 a 2022, o número de projetos em tramitação era de 186, o que mostra um aumento de proposições apresentadas, sinal de que o assunto passou a ser mais debatido, sobretudo a partir de 2019, que apresentou recorde de projetos: 39.** Mas a aprovação não cresceu. Neste mesmo período, 18 foram arquivados, 5 retirados e outros 5 foram aprovados. (Figura 2) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20472%20711%22%20width%3D%22472%22%20height%3D%22711%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22472%22%20height%3D%22711%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 2 O evento foi uma longa exposição do que chamei em meus estudos de doutorado em comunicação de “performances do sofrimento”, um desfiar confessional por todos os presentes, o que tem se revelado um fenômeno cultural comum a nível internacional, em contextos onde ciência e tecnologia são de algum modo abordadas. Ao usar o termo “performance” , **não** estou a zombar do sofrimento indizível dos doentes raros e seus familiares que acompanho desde 2007. Mas sim destacando o caráter **performativo** do sofrimento quando transmitido midiaticamente. Basicamente o que se quer dizer é que o sofrimento rende dividendos quando midiatizado, sejam tangíveis ou intangíveis. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20536%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22536%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22536%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O troféu **Freak Show** vai para o deputado Diego Garcia (Republicanos – PR) O detalhamento do que foi o evento e minhas impressões futebolísticas sobre o mesmo serão objeto de um próximo post. Mas não poderia deixar de [destacar o momento ***freak show*** do evento](https://www.cultura930.com.br/freak-show-um-entretenimento-na-era-vitoriana/), algo bizarro e de puro mau gosto. Freak show poderia ser traduzido por “show de horrores”. E que você pode constatar no video aos 34 minutos, com seus próprios olhos. Antes de revelá-lo, algumas considerações preliminares. Pessoas que militam no campo da informação e comunicação em doenças raras, como eu, e que são mais conscienciosas, evitam a exposição de elementos ***[mundo cão](https://pt.wikipedia.org/wiki/Show_de_aberra%C3%A7%C3%B5es)*** ao retratar a vida das pessoas com doenças raras. Muitas delas cursam com terríveis deformidades físicas, motoras ou cognitivas que não convém explorar à guisa de sensacionalismo ou de acenos para a patuléia. Não devemos expor tais vulnerabilidades com riqueza de detalhes ou sem. Isso é justificável apenas em estudos de caso em compêndios de medicina. É dificil não descambar para o mau gosto quando isso acontece na cena pública midiática. Fora isso, trata-se de uma postura que voluntária ou involuntariamente discrimina pessoas com deficiência de uma forma brutal. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20683%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22683%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22683%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)[Photo](https://gratisography.com/photo/grouchy-man/) courtesy of [Gratisography](https://gratisography.com)Pois o momento **freak show** da tarde de ontem nos foi proporcionado pelo deputado Diego Garcia (Republicanos – PR) ao descrever com precisão microscópica de detalhes o modo de se alimentar de uma senhora com distonia, em seu reduto eleitoral. O mais bizarro, **se isso ainda fosse possível**, é que ele fez esse relato quando perguntado sobre quais os projetos de lei em doenças raras que seriam agendados para este ano no Congresso Nacional. Não ligou o lé com o cré. Sugerimos a todos os envolvidos na causa das doenças raras que desestimulem o comportamento lamentável deste deputado. A vida já anda repleta de mau gosto e não convém que contribuamos para a desgraça. Enfim, aguardem novos comentários sobre este evento para breve. --- Imagem em destaque no post de [Gerd Altmann](https://pixabay.com/pt/users/geralt-9301/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=2887346) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt//?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=2887346) **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Radar dos Raros: Hora da verdade do 'advocacy'?](https://academiadepacientes.com.br/radar-dos-raros-hora-da-verdade-do-advocacy/) **Published:** outubro 30, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Nosso país tem um Legislativo comandado por três bancadas: Bala, Boi e Bíblia (BBB). Ao redor destes temas gravitam majoritariamente os interesses dos nobres deputados e senadores, que disputam quase à tapa verbas parlamentares para agradar suas bases eleitorais e chantageiam o governo federal em busca de cargos no Executivo. **Content:** Na semana passada, noticiamos aqui o lançamento da segunda edição do relatório Radar dos Raros, que dá conta da performance do Congresso Nacional no que se refere a doenças raras ao longo de 20 anos. Naquela ocasião, o jornal Correio Braziliense promoveu o [CB Talks – Radar dos Raros](https://academiadepacientes.com.br/radar-dos-raros-resultado-pifio-no-congresso-e-freak-show/), para debater os resultados da enquete acima citada. Hoje pretendo compartilhar com vocês algumas lições que podemos tirar a respeito da situação das doenças raras no Legislativo, a partir do que se viu e ouviu no CB Talks – Radar dos Raros. Como deve ser de conhecimento de todos sou pesquisador em saúde pública da Fiocruz, da área de Ciências Sociais aplicadas. E é nessa perspectiva que vou compartilhar minhas impressões com você. Observe que dados mais precisos sobre o que vou falar necessitam de pesquisas empíricas que naturalmente ainda não foram realizadas. Por isso entenda minhas colocações aqui como impressões de alguém dotado de uma boa imaginação sociológica. A imaginação sociológica, segundo Wright Mills, representa a conexão entre os fenômenos para além da experiência individual com as instituições com as quais as pessoas convivem. Talvez convenha lembrar a desprezível resultante de tanto esforço de advocacy promovida pela indústria e pelas ONGs com generosas dotações de verbas privadas, seja para influenciar o Legislativo ou a sociedade em geral no que alguns costumam definir como atividades de lobbying. Uma galinha dos ovos de ouro. Assim, constata-se que ao longo de 20 anos de atuação, o Congresso Nacional aprovou **0,3%** de projetos de lei ligados a doenças raras quando se leva em consideração todos os PL destinados à saúde. Em números mais precisos isso quer dizer que **apenas oito projetos de lei transformaram-se em leis, sendo que destes cinco foram para a criação de datas de conscientização para esta ou aquela doença.** Os mais jovens talvez não se lembrem da mítica Sucupira, governada pelo populista Odorico Paraguassu, da novela televisiva [O Bem Amado](https://pt.wikipedia.org/wiki/O_Bem-Amado_(telenovela)). Se o Brasil fosse Sucupira, teríamos muito que celebrar com **cinco datas comemorativas para doenças raras entre oito projetos de lei aprovados**. Avante, Sucupira! As pessoas que vivem com doenças raras, seus cuidadores familiares e as entidades que alegam os representar, a meu ver, padecem de certa alienação política. Esta é como aqueles antolhos que colocamos nos animais de carga para evitar que desviem o olhar para os lados enquanto cavalgam. Retiremos os antolhos que nos limitam a visão panorâmica por alguns instantes. Ao invés da árvore, miremos a floresta que a cerca. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20601%20836%22%20width%3D%22601%22%20height%3D%22836%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22601%22%20height%3D%22836%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Fonte: Radar dos Raros – Reprodução## BBB Premium Nosso país tem um Legislativo comandado por três bancadas: **Bala, Boi e Bíblia** (BBB). Ao redor destes temas gravitam majoritariamente os interesses dos nobres deputados e senadores, que disputam quase a tapa verbas parlamentares para agradar suas bases eleitorais e chantageiam o governo federal em busca de cargos no Executivo. Pois bem, é com esse Congresso que os doentes raros e seus familiares precisam contar para aprovar leis que os beneficiem. Esse é resumidamente o contexto macro. É fundamental que os pacientes e seus familiares abram mão do auto-engano nessa hora. O auto-engano é uma forma de mentir para si mesmo. Deixem de lado aquela selfie bonita com o deputado ou senador e reflitam um pouco. E sobretudo olhem para a floresta e não para a árvore. Agora vamos descer às minúcias do referido debate. Em dado momento, o deputado Frederico Westphalen reage a uma pergunta dos moderadores sobre tal fiasco legislativo acima mencionado. Na avaliação do deputado, a sociedade conferiu a ele e a seus colegas uma procuração para representar seus interesses na Câmara Federal. Está certo. No entanto, em sua visão, o que falta é maior mobilização dos interessados na aprovação de leis para procurar seus representantes nas casas legislativas e exercer alguma pressão. Eu tendo a concordar com o deputado, mas esta tarefa é um tanto hercúlea para quem mora nos grandes centros urbanos do país (e mesmo nos grotões) e precisaria se deslocar com passagens aéreas a preços astronomicos do próprio bolso para fazer valer **seus interesses**. Sobraria então para a industria farmaceutica procurá-los e fazer valer os seus interesses (os dela mesma) . E é o que acontece. Mas será que os laboratórios têm a mesma legitimidade dos pacientes para falar de suas mazelas? ## Um agravante: A concentração das ONGs em federações A organização em coalizões desta natureza a meu ver só permite tratar com os representantes no Congresso de temas ‘no atacado’, quando este ou aquele líder das mesmas viaja a Brasilia, não raro marcando reuniões em gabinetes das quais seus filiados não tomam sequer conhecimento. Especialmente em uma delas. As associações dentro destas coalizões me parece que se situam em uma zona de conforto. “Eu fico no sofá porque a Federação está zelando pelos meus interesses”. Em sua inocência, acreditam que as lideranças destas federações **(SEJAM ELAS QUAIS FOREM!)** irão tratar com minúcia de suas necessidades, ‘no varejo’. E desmobilizam-se. Não me parece claro o benefício concreto para estas associações em participar destas federações. Isso deveria ser objeto de um estudo **independente, naturalmente**. A não ser aumentar o poder de barganha de seus lideres, quando estes não estão se digladiando em uma guerra fratricida no melhor estilo “dividir para conquistar”, que é o que hoje acontece, em movimento insuflado proativamente por uma das duas federações mencionadas. O fiasco legislativo pode ser em parte atribuído a esta guerra fratricida entre Federações. Dividir para conquistar tem seu preço para os peões deste tabuleiro. E efeitos colaterais importantes para o coletivo. ## Deputados não são *experts* em doenças raras Um elemento de prova deste meu raciocínio se deu no CB Talks quando uma espectadora virtual indagou à mesa sobre o porquê de a discussão de Projeto de Lei que potencialmente beneficiaria pacientes com a Síndrome de Ehlers-Danlos ter sido retirado da pauta. Ao que o deputado Diego Garcia respondeu. Fora retirada da pauta por total desconhecimento dos deputados acerca da temática. Mas voltará à baila. Doenças raras são assunto de alguma complexidade e não se deve esperar que deputados da bancada BBB Premium, assoberbados com bois, balas e bíblias, e de outras inclinações os dominem. Haveria que ter pressão dos pacientes *in loco* para esclarecê-los de suas dificuldades. Estas associações talvez estivessem acreditando que as Federações ou a industria estariam cumprindo este papel e se acomodaram. Não estão; a julgar pelo pífio desempenho do Congresso no tema. **Oito projetos, cinco de datas festivas. Sucupira rules!** O assunto vai longe e já me alonguei aqui o suficiente, correndo o risco de perder o interesse do leitor dada a extensão do texto. Voltaremos a discutir o tema nos próximos posts. **Spoiler**: Comentaremos a fala do presidente do SIndusfarma, Nelson Mussolini, que, a pretexto de discutir o [PL das Pesquisas Clinicas](https://www.camara.leg.br/proposicoesWeb/fichadetramitacao?idProposicao=2125189), afirmou que ele sofre “embates ideologicos importantes”, especialmente da parte dos representantes do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/). Como nos lembra o intelectual Terry Eagleton em *boutade* bem humorada, **“ideologia é como mau hálito: Só o outro tem”.** Ou talvez como o ronco.  **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Trocando em miúdos --- ### [Duchenne: Terapia gênica da Sarepta fracassa em teste relevante](https://academiadepacientes.com.br/duchenne-medicamento-da-sarepta-fracassa-em-teste-relevante/) **Published:** outubro 31, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Uma falha crucial no ensaio confirmatório da Sarepta levanta obstáculos complexos para a polêmica terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne: Elevidys®. **Content:** **O que há de novo**: Uma falha crucial no ensaio confirmatório da Sarepta e Roche levanta obstáculos complexos para a polêmica terapia gênica para Distrofia Muscular de Duchenne: Elevidys®. 🧪 **Por que isso importa**: O revés no estudo da Fase III EMBARK desafia a jornada para converter a aprovação acelerada do medicamento em uma liberação completa, potencialmente atrasando um acesso mais amplo à terapia para pacientes com Duchenne. 🚧 **O quadro geral:** - Apesar de uma melhoria de 2,6 pontos na mobilidade funcional vista nos receptores de Elevidys em comparação com uma melhoria de 1,9 pontos no grupo placebo, a diferença não foi estatisticamente significativa, marcando um valor-p de 0,24 📊 - No entanto, os desfechos secundários alcançaram significância estatística, demonstrando melhoria nas capacidades de ficar de pé e andar em meninos afetados por Duchenne. 🚶 - A aprovação acelerada anterior (fast track) de Elevidys pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), após uma votação apertada e uma anulação, agora lança dúvidas sobre o rigor e a flexibilidade da avaliação da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para futuras terapias genéticas para doenças raras. 🏛️ **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Regina Próspero * 28/4/1966 † 8/2/2026](https://academiadepacientes.com.br/regina-prospero-28-4-1966-†-8-2-2026/) **Published:** fevereiro 10, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Regina Próspero, referência máxima na luta contra as doenças raras no país, morreu após anos de desafios pessoais e institucionais, deixando um legado de esperança e defesa dos pacientes. Sem dúvida alguma a maior liderança em doenças raras que este país já teve. Seu legado é inquestionável, em meio a um campo loteado por astroturfing. **Content:** Regina Célia Fanti Garcia Próspero, uma das figuras mais marcantes do movimento brasileiro em defesa das pessoas com doenças raras (se não a maior), faleceu ontem após uma luta prolongada contra o câncer. Mãe de três filhos, dois deles afetados pela mucopolissacaridose (MPS), ela converteu uma experiência íntima de perda, incerteza e resistência em uma trajetória pública de advocacy, apoio institucional e construção de esperança para milhares de famílias. Regina costumava se apresentar de maneira direta, sem firulas: era mãe, antes de tudo. Seu primogênito, Niltinho, nascido em 1988, foi diagnosticado em uma época em que praticamente não havia informação disponível no Brasil sobre mucopolissacaridose : uma doença genética, degenerativa, progressiva e ultrarrara. Niltinho morreu aos seis anos, quando Regina ainda atravessava o período mais duro do desconhecimento médico e do isolamento informacional. Formada na área da saúde, ela compreendeu cedo a gravidade do que recaía sobre sua família. Um geneticista chegou a recomendar que ela não engravidasse novamente, diante do risco de recorrência. Mas a vida seguiu seu curso, e Regina logo descobriu uma segunda gestação. Dudu nasceu aparentemente saudável, e por algum tempo médicos acreditaram que ele não teria a doença. O diagnóstico definitivo (mucopolissacaridose tipo 6) só viria anos depois, após um longo percurso de exames inconclusivos e buscas por centros especializados. A confirmação de que os dois filhos tinham a mesma condição foi, como ela mesma descreveu, um “baque”: significava encarar a possibilidade de um futuro de dor e perdas repetidas. Pouco depois, Niltinho faleceu. Dudu, então, começou a apresentar os sinais mais severos: perda auditiva, comprometimento visual, dificuldades motoras e problemas cardiorrespiratórios. ![](https://cdn-images-1.medium.com/max/1000/1*z40kiLeP00ClfxAhHLkZ8Q.png)Regina com o marido, Nilton, o filho mais velho, Dudu (ao centro) e o mais novo, Leo (à direita) Imagem: Arquivo pessoal Foi nesse ponto que Regina se tornou mais do que mãe: tornou-se ponte. Ela e outras famílias pressionaram para que a pesquisa clínica chegasse ao Brasil, num esforço conjunto com equipes médicas como a do Hospital de Clínicas de Porto Alegre. O tratamento com reposição enzimática (a única terapia disponível para MPS VI) mudou o curso da história de muitos pacientes. Dudu sobreviveu, recuperou parte da audição, estabilizou a visão e construiu uma vida adulta rara dentro do universo das doenças raras: formou-se em Direito, Administração e tornou-se servidor público, retribuindo, como dizia Regina, o acolhimento que recebeu quando ficou cego. Em 1998, nasceu o terceiro filho, Leonardo, sem a doença. Mais tarde, tornou-se piloto, “vivendo nas nuvens”, como Regina gostava de dizer . Uma imagem de leveza após anos de hospital, rotinas exaustivas e medo constante. Regina defendia uma ideia simples e radical: uma criança com doença rara não pode ser reduzida à doença. Ela insistia que seus filhos fossem à escola, passeassem, frequentassem cinema, vivessem “dentro da normalidade possível”. Para ela, nada era pior do que o “cárcere da casa”, a antecipação simbólica da morte em vida. Essa visão se desdobrou em ação institucional. Regina fundou a Associação Paulista de Mucopolissacaridoses, embrião do que viria a ser o Instituto Vidas Raras, criado para orientar famílias, apoiar juridicamente pacientes e lutar pelo reconhecimento público das doenças raras. Sob sua liderança, a entidade afirmou ter ajudado mais de dois mil pacientes e articulado parcerias com dezenas de associações. Mas sua trajetória também foi atravessada por conflitos e processos que corroeram sua saúde e sua tranquilidade. Regina foi alvo de uma investigação policial em meio à Operação Rarus, que apurava suspeitas de fraudes envolvendo medicamentos de alto custo. Ela se afastou de um cargo público municipal durante o episódio. O Instituto Vidas Raras sempre negou qualquer irregularidade e sustentou que não comercializa, prescreve ou adquire medicamentos, atuando apenas no suporte jurídico e administrativo a pacientes. Anos depois, o próprio Ministério Público Federal **requereu o arquivamento do inquérito, reconhecendo a inexistência de prática ilícita**. Em nota pública, o Instituto declarou ter sido incluído na investigação a partir de notícia-crime apresentada por setores concorrentes da indústria farmacêutica, e afirmou que **nenhuma vantagem indevida, corrupção ou interferência junto à Anvisa foi identificada**. Regina **também enfrentou, segundo seu círculo mais próximo, formas persistentes de assédio judicial promovidas por uma ONG predatória concorrente** em um fenômeno que especialistas descrevem como lawfare: o uso estratégico do sistema de justiça para desgastar, intimidar e neutralizar adversários. Uma manobra covarde, que revela a estatura moral de seu autor. No Brasil, o termo “lawfare” ganhou centralidade no debate público ao ser associado às práticas da Operação Lava Jato e ao papel de Sergio Moro na perseguição judicial que atingiu o presidente Luiz Inácio Lula da Silva. Para Regina, o lawfare não era abstração: era uma experiência concreta de terrível desgaste humano, institucional e emocional. Apesar disso, manteve até o fim a convicção de que a ética, a transparência e a defesa dos pacientes deveriam prevalecer. “A justiça mostrou-se estar do nosso lado”, escreveu o Instituto após o arquivamento, reafirmando seu compromisso com o agir legal e com o bem-estar de quem mais precisa. Regina Próspero deixa o legado de uma mulher que recusou a resignação. Em vez de aceitar o destino imposto por diagnósticos precoces, ela construiu caminhos onde não havia estrada: para seus filhos, para outras famílias, para um país que ainda aprende a nomear e cuidar de suas doenças ultrarraras. Ela foi, sobretudo, alguém que ensinou que, atrás de cada doença, existe uma criança . E uma vida inteira pedindo para ser vivida. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Notícias --- ### [Instituto Vidas Raras inocentado com arquivamento definitivo de investigações](https://academiadepacientes.com.br/instituto-vidas-raras-inocentado/) **Published:** fevereiro 12, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Arquivamento encerra investigações contra o Instituto Vidas Raras, que reafirma idoneidade. Caso expõe desgaste institucional e possível lawfare no setor. **Content:** 🟢 O Instituto Vidas Raras (IVR) comunicou ontem (12/2) em primeira mão, ao blog **Academia de Pacientes**, que o **último inquérito contra seus gestores foi arquivado**, encerrando todas as apurações em curso. A nota (ver abaixo) sustenta que **não foram identificados elementos mínimos** para prosseguimento judicial. - **Por que isso importa:** O episódio mostra como investigações prolongadas podem gerar forte desgaste institucional mesmo sem responsabilização penal. Também levanta debates sobre governança e disputas no campo das doenças raras. 🧠 **O que está acontecendo:** O IVR afirma que colaborou integralmente com autoridades e que o arquivamento reconhece a inexistência de prática ilícita. - O texto menciona que a apuração teria sido iniciada por notícia-crime atribuída a setores concorrentes. 🔍 **Nas entrelinhas:** A nota sugere um cenário compatível com **[lawfare](https://www.politize.com.br/lawfare/)**, isto é, uso instrumental de procedimentos para desgaste institucional, sem apontar nomes. - O documento fala em ação voltada a interesses próprios de autores da acusação. 🏃 **Resumindo:** O Instituto apresenta o arquivamento como confirmação de regularidade e encerramento de um ciclo de exposição pública prolongada. - Reafirma compromisso com pacientes, legalidade e transparência. 🖼️ **O quadro geral:** O comunicado, datado de **29 de janeiro**, ganha peso adicional porque **Regina Próspero faleceu em 8/2**, após enfrentar tratamento de saúde durante o período mais sensível das investigações. O caso reforça como disputas institucionais podem produzir danos humanos irreversíveis, mesmo quando o desfecho é o arquivamento. 💭 **Nossa opinião** Quando procedimentos se tornam instrumentos de desgaste, o impacto acontece antes mesmo da conclusão formal. Leia nosso [Editorial](https://academiadepacientes.com.br/editorial-quando-as-doencas-raras-viram-campo-de-batalha/) sobre o caso Crédito de imagem: Imagem idealizada por Fatima Braga (@abrame\_amebrasil) e desenvolvida por IA --- **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Não categorizado --- ### [Editorial: Quando as doenças raras viram campo de batalha](https://academiadepacientes.com.br/editorial-quando-as-doencas-raras-viram-campo-de-batalha/) **Published:** fevereiro 12, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Editorial alerta para disputas predatórias e judicialização abusiva no campo das doenças raras, que fragilizam associações e pacientes. **Content:** O movimento brasileiro em defesa das pessoas com doenças raras nasceu do idealismo. Nasceu da urgência. Nasceu da experiência concreta de famílias lançadas ao vazio diagnóstico, à peregrinação entre serviços e à luta cotidiana por tratamento, cuidado e dignidade. Esse campo não deveria ser território de guerra. > *Um alerta contra o desgaste institucional e a judicialização predatória* E, no entanto, é impossível ignorar um fenômeno que vem corroendo silenciosamente a confiança pública: a transformação de disputas internas em conflitos fratricidas . Uma lógica de “dividir para reinar” que converte associações em trincheiras, pacientes em capital simbólico e o sistema de justiça em instrumento de desgaste. ## Arquivamentos e o custo humano do desgaste público Notas públicas recentes do Instituto Vidas Raras informam o arquivamento definitivo de investigações instauradas contra seus gestores, após anos de apuração, sem que tenham sido encontrados sequer elementos mínimos para responsabilização penal. O comunicado sustenta que o Instituto manteve postura colaborativa e que parte das informações que motivaram procedimentos mostrou-se inconsistente ou sem base fática suficiente. Em outra nota, menciona-se a hipótese de que investigações tenham sido iniciadas a partir de notícia-crime atribuída a setores concorrentes da indústria farmacêutica. Independentemente de casos concretos , que devem sempre ser tratados com prudência e responsabilidade , há aqui um dado incontornável: o custo humano e institucional de longos ciclos de suspeição pública é real, mesmo quando o desfecho é o arquivamento. As próprias notas falam em impactos psicológicos e físicos decorrentes de anos de incerteza e exposição. ## Quando a causa se contamina pela lógica do mercado O campo das doenças raras lida com medicamentos de altíssimo custo, judicialização, assimetrias de informação e disputas por influência institucional. Isso o torna especialmente vulnerável a rivalidades que nada têm a ver com o interesse público. Quando organizações que deveriam cooperar passam a operar sob lógica de competição predatória, o que deveria ser advocacy se contamina por estratégias de deslegitimação. Quando a defesa do paciente vira guerra comercial, perde-se coesão, perde-se credibilidade e perde-se tempo . E, no universo das doenças raras, tempo não é abstração: tempo é vida. ## Lawfare: um conceito que exige cautela, mas não silêncio O termo *lawfare* tem sido utilizado para descrever o uso estratégico do sistema de justiça como forma de neutralizar ou desgastar adversários. Trata-se de um conceito sensível, que deve ser manejado com rigor: não se pode transformar divergências legítimas em acusações levianas. Mas também não se pode normalizar práticas abusivas de judicialização como método de intimidação ou destruição reputacional dentro do próprio campo associativo. O debate aqui não é sobre nomes. É sobre padrões. É sobre danos sistêmicos. É sobre o risco de que o idealismo das associações seja corroído por uma guerra de todos contra todos, em que o paciente se torna apenas o argumento final de disputas que deveriam nunca ter existido. ## O legado de Regina Próspero e a urgência da reflexão A trajetória de Regina Próspero, fundadora do Instituto, ilustra a dimensão humana desse ambiente de conflito. Seu obituário recente recorda uma vida dedicada à construção de pontes para milhares de famílias e reconhece que sua história foi atravessada por processos que corroeram sua tranquilidade. Regina faleceu em 8 de fevereiro de 2026, após luta prolongada contra o câncer. Sua morte deveria impor algo raro neste campo: silêncio respeitoso e reflexão coletiva. Porque, no fim, nenhuma vitória institucional vale o preço de transformar uma causa em ruína moral. ## Um chamado à integridade e à maturidade institucional O movimento das doenças raras não pode ser uma arena onde entidades tentam destruir umas às outras para ocupar espaço. Não pode ser um mercado disfarçado de missão. Não pode ser uma guerra em que o paciente é apenas o pretexto. O Brasil precisa de governança, transparência e cooperação entre associações sérias. Precisa de mecanismos de integridade e prestação de contas, mas também de maturidade institucional para resolver conflitos sem transformar o campo em escombros. Repudiar práticas lesivas e abusivas não é atacar o movimento. É defendê-lo. Porque, no fim, o que está em jogo não é o nome desta ou daquela organização. É a confiança de famílias que já carregam peso demais. **Categorias:** Arquivos de Transição 2023-2025, Especial --- ### [Welton Correia Alves (1954-2025): Morre o médico paciente que defendeu com fervor o tratamento dos doentes raros no SUS](https://academiadepacientes.com.br/welton-correia-alves-1954-2025-morre-o-medico-paciente-que-defendeu-com-fervor-o-tratamento-dos-doentes-raros-no-sus/) **Published:** novembro 12, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Welton Correia Alves (1954-2025), médico e ativista da ABraPompe, liderou a luta incansável pela incorporação da alfa-alglicosidase para Doença de Pompe de Início Tardio (DPIT) no SUS **Content:** Faleceu Welton Correia Alves, figura emblemática da luta pelos direitos de pacientes com doenças raras no Brasil, deixando um legado de coragem, persistência e crítica incisiva à burocracia estatal no acesso a medicamentos de alto custo. Médico pediatra e alergista (CREMERJ 52-33038-5), Welton era ele próprio um paciente com a Doença de Pompe de Início Tardio (DPIT), condição genética rara e progressiva que o transformou de profissional da saúde em um fervoroso ativista e porta-voz de milhares. Welton foi o fundador e presidente da **ABraPompe (Associação Brasileira de Pompe)**, usando sua dupla perspectiva como médico e paciente para articular a comunidade, carinhosamente apelidada por ele de “pomposos”, e desafiar o Sistema Único de Saúde (SUS). ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20683%201024%22%20width%3D%22683%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22683%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## **Uma jornada de 18 anos pelo diagnóstico** A trajetória de Welton com a Doença de Pompe é um espelho das dificuldades enfrentadas por pacientes raros no país. Ele relatou ter convivido com a doença por muito mais tempo do que a data de seu diagnóstico formal. Seus primeiros sintomas, sutis na infância e adolescência (como dificuldades em atividades físicas, intolerância a exercícios curriculares e até a perda da marcha) somaram-se às dores lombares e dificuldades respiratórias na idade adulta. Welton só recebeu seu diagnóstico definitivo em 2010, aos 53 anos, após uma peregrinação que durou pelo menos 18 anos. A descoberta, que ele descreveu como um misto de **“medo e angústia”** e, em seguida, **“alívio”** por ser um erro do metabolismo com tratamento, marcou o início de sua Terapia de Reposição Enzimática (TRE) com alfa-alglicosidase ácida (Myozyme/Sanofi) em janeiro de 2011. Este medicamento, o único tratamento específico para a doença, já estava registrado na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) desde **2007**. ## **A batalha contra a CONITEC: anos de luta** A luta de Welton e da ABraPompe concentrou-se na incorporação total da alfa-alglicosidase no SUS, especialmente para a forma de Início Tardio (DPIT), que representa a grande maioria dos pacientes: cerca de 80% dos acometidos são adultos. A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), criada em **abril de 2011**, tornou-se o principal obstáculo. A medicação de Welton e de muitos “pomposos” só era acessível por meio da **judicialização**, um processo que ele criticava por ser moroso, inconstante e mais caro para o Estado. O primeiro revés ocorreu em **2019**, quando a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) avaliou a incorporação do medicamento e a aprovou *apenas* para o tratamento da Doença de Pompe de Início Precoce (DPIP), em crianças menores de um ano de idade. A justificativa para a exclusão do DPIT foi o **“alto custo da terapia e o elevado impacto orçamentário”**, apesar de haver consenso sobre a existência de evidências clínicas que justificavam o tratamento. A publicação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) em **agosto de 2020** foi outro ponto de grande insatisfação para Welton. Ele criticou o PCDT por excluir indevidamente os pacientes de Início Tardio, deixando de fora a maioria dos pacientes em tratamento no Brasil. O ápice de sua participação pública ocorreu em **fevereiro de 2021**. Na **94ª Reunião da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**, Welton Correia Alves se apresentou como paciente-testemunho. Sua intervenção foi crucial, relatando que, apesar de estar em tratamento judicializado há nove anos, ele frequentemente ficava sem doses, completando apenas oito ou nove meses dos 12 meses de tratamento prescrito anualmente. Ele enfatizou que completava **66 anos** em 2021, uma longevidade alcançada **“somente por força da eficácia do tratamento”**. Apesar da clareza e emoção de seu depoimento, a **95ª Reunião da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**, em **03 de Março de 2021**, manteve a recomendação de encaminhar a proposta à Consulta Pública com parecer **desfavorável**. A decisão final de **não incorporação** para DPIT foi mantida na **97ª Reunião da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em 05 de maio de 2021**. Welton não se cansou de confrontar os argumentos da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Ele destacou evidências científicas robustas que mostravam uma **redução na [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) de 59%** (chegando a 79% em certas meta-análises) para pacientes com DPIT em tratamento, além da melhora ou estabilização da Capacidade Vital Forçada (CVF) e do Teste de Caminhada de 6 minutos. Em **2021**, a Sanofi, fabricante da medicação, chegou a oferecer um novo preço (R$ 1.075,02) que era **49% inferior** ao preço de compra judicial. Estudos apresentados indicaram que a incorporação geraria uma economia ao SUS de até **R$ 113 milhões em 5 anos**, devido à redução dos custos com a judicialização e com as complicações de pacientes não tratados. Mesmo assim, a incorporação foi negada. A luta persistiu. Em **julho de 2022**, o medicamento foi submetido à **Consulta Pública 46/2022**, na terceira tentativa de incorporação. Mais uma vez, em **31 de agosto de 2022**, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) deliberou pela **não incorporação**, alegando “benefícios modestos do medicamento e alto impacto orçamentário”. ## **O legado de um “pomposo” inesquecível** Welton Correia Alves sempre defendeu que a questão era ética, e não apenas financeira ou técnica. Ele criticava o uso de critérios rigorosos, mais adequados para doenças prevalentes, aplicados a doenças raras, em que estudos robustos são naturalmente difíceis de conduzir. Para Welton, a recusa da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em incorporar o tratamento na sua totalidade era um ato de injustiça, um desalento, e, metaforicamente, uma “sentença de morte” para os pacientes DPIT. Ele atribuiu o déficit orçamentário não aos pacientes, mas à **“péssima gestão de recursos públicos”** e à falta de organização nas Políticas de Saúde para os raros. Além da batalha judicial e política, Welton foi um líder prático. Durante a pandemia de COVID-19, ele foi coautor de um estudo que defendeu a segurança e a necessidade da **infusão domiciliar** da TRE para pacientes de Pompe no Brasil. Essa prática, embora não coberta pelo sistema de saúde, era vital para evitar o risco de contaminação hospitalar. Welton, que se via como um homem **“caminhando”** e que acreditava na importância de **“manter a cabeça em pé, manter a energia”**, deixa uma comunidade ativista mais forte e informada. Ele inspirou pacientes a nunca desistirem e a lutar por seus direitos. Sua determinação inabalável, expressa em suas palavras: **“Apesar da fraqueza muscular, mantemos uma forte esperança e não desistimos jamais”**, é o testemunho final de um bravo combatente que dedicou seus últimos anos a garantir que a TRE, que lhe proporcionou longevidade e qualidade de vida, estivesse acessível a todos os “pomposos” do Brasil. ## Meu cãozinho azul Em 21/12/2021, publicamos uma crônica de Welton Correia Alves intitulada “Meu cãozinho azul” , na qual prestava uma tocante homenagem ao seu concentrador de oxigênio Phillips. Compartilhando sua jornada pessoal e os desafios enfrentados devido à sua condição respiratória, Welton destacou a importância do concentrador de oxigênio em sua vida diária. Sua gratidão pela tecnologia da Philips e seu impacto positivo em sua qualidade de vida são evidentes em suas palavras. [Leia a crônica de Welton](https://academiadepacientes.com.br/meu-caozinho-azul/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20682%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22682%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22682%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Notícias --- ### [Breathless Choir: Uma jornada incrível para pessoas sem fôlego](https://academiadepacientes.com.br/breathless-choir-uma-jornada-incrivel-para-pessoas-sem-folego/) **Published:** julho 16, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[tta\_listen\_btn\] A Philips, reconhecida mundialmente por seus produtos eletrônicos de consumo, tem se destacado no campo da tecnologia de saúde. Em um projeto inovador, a empresa decidiu mudar, em 2016, a vida de um grupo de pessoas que enfrentam uma batalha diária contra a Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica (DPOC) e outras doenças respiratórias. O “Breathless Choir”, ou Coral sem Fôlego, reuniu 18 participantes, incluindo um bombeiro e uma policial que foram feridos nos ataques de 11 de setembro. Todos eles vivem com distúrbios respiratórios crônicos e enfrentam riscos constantes de desmaios e convulsões. A simples tarefa de conversar pode se tornar um desafio complexo para essas pessoas. **Tente não se emocionar, se for capaz!** No entanto, a música e o canto trouxeram uma nova esperança ao ajudá-los a melhorar seus sintomas respiratórios e reconquistar o controle sobre a respiração. Sob a orientação do renomado maestro Gareth Malone e com o auxílio dos concentradores de oxigênio portáteis da Philips, o “Breathless Choir” passou por uma transformação notável. Em apenas cinco dias, o grupo evoluiu de cantar melodias simples para realizar uma apresentação conjunta no palco do histórico [Apollo Theater](https://es.wikipedia.org/wiki/Teatro_Apollo), no Harlem, Nova York, EUA. O evento ocorreu no [Dia Mundial da DPOC](https://bvsms.saude.gov.br/21-11-dia-mundial-da-doenca-pulmonar-obstrutiva-cronica-dpoc/), o que gerou grande comoção e atraiu a atenção de milhões de espectadores ao redor do mundo. O coral, cuja história foi amplamente divulgada, gerou centenas de artigos e dezenas de milhares de posts em redes sociais e blogs. Com isso, obteve uma incrível exposição de 650 milhões de impressões na mídia. Essa história inspiradora recebeu um forte apoio da comunidade médica. O impacto do Breathless Choir também refletiu nas vendas dos produtos de oxigênio portáteis da Philips, que aumentaram em 14% em comparação com o trimestre anterior, alcançando um recorde histórico. Esse não é um caso isolado. O poder da música no tratamento de doenças respiratórias tem ganhado reconhecimento em todo o mundo. No Reino Unido, por exemplo, a British Lung Foundation estabeleceu grupos de [“Singing for Breathing”](https://www.blf.org.uk/sites/default/files/IS37_Singing%20for%20lung%20health_2017_v2.2.pdf) em várias regiões, com a finalidade de oferecer aulas de canto para pessoas com condições pulmonares. A resposta tem sido extremamente positiva, com uma crescente demanda por essas iniciativas. Heather McKee, representante da British Lung Foundation, ressalta que a música não é apenas uma atividade de lazer, mas também tem sido comprovado por pesquisas que ela pode ajudar as pessoas que vivem com condições pulmonares, como a DPOC, a preservar a função pulmonar e melhorar a qualidade de vida. Além disso, os líderes dos grupos de canto passam por treinamentos específicos, garantindo que as aulas sejam não apenas divertidas, mas também tragam benefícios reais para a saúde pulmonar dos participantes. Outros hospitais, como o Royal Brompton and Harefield NHS Trust, em Londres, também adotaram o uso da música como terapia complementar para pacientes com doenças respiratórias. Estudos realizados nessa área têm mostrado resultados promissores, com melhorias na pontuação de saúde física e diminuição dos níveis de ansiedade em pacientes com DPOC. Embora os benefícios da música no tratamento de doenças respiratórias sejam evidentes, ainda há muito a ser explorado. Pesquisas em larga escala são necessárias para entender melhor os mecanismos pelos quais o canto auxilia na melhoria dos sintomas respiratórios e na qualidade de vida dos pacientes. O sucesso do Breathless Choir e dos programas de canto em todo o Reino Unido ressalta o poder transformador da música como uma forma de terapia complementar. A Philips, com sua visão inovadora, demonstrou que é possível fazer a diferença na vida das pessoas, mesmo nas situações mais desafiadoras. À medida que mais pessoas descobrem os benefícios do canto para a saúde respiratória, espera-se que essas iniciativas se expandam e alcancem um número ainda maior de pacientes. A música continua a revelar sua capacidade de curar e inspirar aqueles que enfrentam dificuldades respiratórias, mostrando que sempre há uma maneira de tornar a vida melhor. **A canção original, um sucesso do Police, na voz de Sting** ## Meu cãozinho azul Welton Correia Alves, pediatra que enfrenta a doença de Pompe, [prestou uma emocionante homenagem ao seu concentrador de oxigênio Phillips há algum tempo, e publicamos no blog.](https://academiadepacientes.com.br/meu-caozinho-azul/) Compartilhando sua jornada pessoal e os desafios enfrentados devido à sua condição respiratória, Welton destacou a importância do concentrador de oxigênio em sua vida diária. Sua gratidão pela tecnologia da Philips e seu impacto positivo em sua qualidade de vida são evidentes em suas palavras. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20682%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22682%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22682%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ### 👂**Queremos ouvir você!** Gostou dessa história inspiradora? Compartilhe sua opinião nos comentários! Queremos saber o que você achou do impacto da música no tratamento de doenças respiratórias. ´\[USM\_form\] **Categorias:** Não categorizado --- ### [Sarepta tenta aprovação plena após fracasso em estudo; Elevidys perde indicação](https://academiadepacientes.com.br/sarepta-tenta-aprovacao-plena-apos-fracasso-em-estudo-elevidys-perde-indicacao/) **Published:** novembro 4, 2025 **Author:** Equipe Editorial **Excerpt:** Sarepta falha em estudo de distrofia muscular de Duchenne, busca aprovação plena com dados do mundo real; Elevidys perde indicação por riscos hepáticos. **Content:** 🧬 A Sarepta falhou no estudo confirmatório para Vyondys/Amondys, mas ainda buscará aprovação plena apoiada em dados do mundo real. Elevidys terá rótulo reduzido e alerta de hepatotoxicidade. - **Por que isso importa:** A disputa expõe os limites da aprovação acelerada em distrofia muscular de Duchenne e pressiona a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) sobre evidência clínica mínima para manter terapias no mercado. 🧠 **O que está acontecendo:** O estudo Essence não atingiu significância estatística no desfecho primário (0,05 passo/s; p=0,309). A empresa alega que dados observacionais sustentam benefício. - O estudo pós-hoc “livre de COVID” apresentou um valor de p igual a 0,09. - Desfecho primário foi alterado recentemente. 🔍 **Nas Entrelinhas:** A Sarepta quer converter aprovações aceleradas para plenas, apesar do fracasso clínico formal. - O argumento da Sarepta se ancora em uma segurança estável e em dados do mundo real. 🏃 **Resumindo:** Elevidys caiu em vendas no 3º trimestre e perderá indicação para pacientes não deambulantes (sem capacidade de andar) após mortes por insuficiência hepática. - Empresa testará sirolimo para redução de toxicidade. 🖼️ **O quadro geral:** [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), clínicos e pagadores precisarão decidir se análises pós-hoc e evidências do mundo real bastam para manter amplo acesso, enquanto riscos hepáticos pressionam o rótulo. 💭 **Nossa opinião:** A aprovação plena é possível, mas o cenário favorece limitações adicionais de uso. --- Fonte: [Sarepta pushes for full approval of Duchenne drugs despite missed confirmatory trial goal](https://www.fiercepharma.com/pharma/sarepta-pushes-full-approval-duchenne-drugs-despite-missed-confirmatory-trial-goal?utm_medium=email&utm_source=nl&utm_campaign=LS-NL-FiercePharma&oly_enc_id=7898C7345667D5R) / Fierce Pharma **Categorias:** Notícias --- ### [Terapia gênica para Distrofia de Duchenne: por que Anvisa e Conitec discordam — e o que isso significa para os pacientes?](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-para-distrofia-de-duchenne-por-que-anvisa-e-conitec-discordam-e-o-que-isso-significa-para-os-pacientes/) **Published:** julho 10, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Análise detalha divergências entre Anvisa e Conitec sobre o Elevidys®, revelando conflitos de critérios e impactos para pacientes com distrofia muscular de Duchenne. **Content:** Em março de 2025, a Anvisa aprovou o uso do medicamento *Elevidys®* (nome técnico: delandistrogeno moxeparvoveque) para tratar crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que afeta principalmente meninos e causa perda progressiva da força muscular. A aprovação foi recebida com esperança por muitas famílias. No entanto, pouco tempo depois, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) — comissão do Ministério da Saúde responsável por decidir se o SUS deve oferecer um novo tratamento — recomendou **não incorporar o Elevidys® ao SUS**, por considerar que faltam provas suficientes de que o remédio funcione bem e seja seguro para todos os pacientes. Essa diferença de opinião entre os dois órgãos levanta dúvidas importantes. Afinal, como um medicamento pode ser aprovado no Brasil, mas não ser oferecido pelo SUS? E o que isso significa na prática para os pacientes? ## O que a Anvisa e a Conitec fazem — e por que avaliam diferente? A **Anvisa** é responsável por avaliar se um novo medicamento pode ser vendido no Brasil. Ela analisa dados sobre a qualidade do produto, seus efeitos no corpo e se ele tem potencial para ajudar os pacientes, mesmo que ainda faltem provas completas. Em casos de doenças graves e raras, a Anvisa pode dar uma **autorização condicional**, ou seja, permitir o uso do remédio desde que a empresa continue estudando e enviando mais informações no futuro. Foi o que aconteceu com o Elevidys®: a agência aprovou o medicamento com exigência de **monitoramento pós-comercialização**. Já a **[Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)** analisa se o medicamento deve ser oferecido pelo SUS. Para isso, ela exige provas mais sólidas de que o tratamento realmente melhora a saúde dos pacientes, além de analisar se o custo vale a pena. Isso é importante porque os recursos do SUS são limitados, e cada nova tecnologia precisa trazer **benefícios comprovados** para ser adotada. ## Por que a Conitec disse “não” ao Elevidys® (pelo menos por enquanto) A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) estudou os mesmos dados usados pela Anvisa e chegou a conclusões diferentes. Eis o que ela encontrou: - **Melhora pequena e incerta**: o principal teste onde houve algum resultado positivo foi o tempo que a criança leva para se levantar do chão. A melhora foi pequena (menos de um segundo) e os especialistas da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) consideraram que isso **não representa um ganho clínico relevante**. Outros testes de função motora (como correr ou subir degraus) **não mostraram diferença** entre as crianças que tomaram o remédio e as que não tomaram. - **Falta de provas de que a proteína funciona de verdade**: o medicamento faz o corpo produzir uma versão menor da proteína distrofina (chamada microdistrofina), que é essencial para os músculos. Mas **não há provas suficientes** de que essa proteína de fato melhora a qualidade de vida dos pacientes a longo prazo. A Anvisa aceitou essa proteína como “marcador” de eficácia; a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), não. - **Efeitos colaterais graves em alguns casos**: a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) observou que **os pacientes que tomaram o Elevidys® tiveram mais eventos adversos graves** do que os que não tomaram, como inflamações musculares (miosite) e problemas no fígado. Isso preocupa especialmente em pacientes com certas mutações genéticas, que parecem ter mais risco. - **Poucos dados de longo prazo**: os estudos disponíveis acompanharam os pacientes por pouco tempo. Só quatro crianças foram acompanhadas por mais de cinco anos, o que é muito pouco para saber se os efeitos do remédio se mantêm. Como a DMD é uma doença que dura muitos anos, esse dado é considerado essencial. - **Resultados apresentados pela empresa não foram confirmados**: a empresa responsável pelo Elevidys® mostrou um estudo estimando que o medicamento aumentaria a sobrevida e a qualidade de vida, mas a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **considerou que essas previsões eram muito incertas** e dependiam de suposições difíceis de comprovar. - **Custo altíssimo**: segundo a análise feita, tratar cerca de 4 mil pacientes com Elevidys® nos próximos cinco anos custaria ao SUS cerca de **R$ 9,3 bilhões** — valor considerado inviável diante de tantas incertezas sobre o benefício real. > Essas divergências não representam apenas “diferença de função”, mas sim **diferença de critérios científicos** e de **nível de exigência para considerar uma evidência como válida**. Isso **abala a confiança pública**, favorece judicializações e pode colocar pacientes em risco — seja de exposição a tratamentos de eficácia não comprovada, seja de frustração por inacessibilidade. ## O que isso significa para pacientes e famílias Na prática, o medicamento *está aprovado no Brasil*, mas **não está disponível no SUS**. Isso significa que as famílias que quiserem tentar o tratamento terão que arcar com os custos (o que é praticamente impossível para a maioria, dado o valor altíssimo) ou recorrer à Justiça para tentar obter o remédio. Essa situação, infelizmente, **tem se tornado comum em doenças raras**, e é fonte de angústia para muitas famílias. Além disso, a falta de alinhamento entre os dois órgãos (Anvisa e [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) **gera confusão e frustração**. Os pacientes veem que o remédio foi aprovado e criado com grandes promessas, mas não conseguem acesso gratuito. Ao mesmo tempo, o SUS precisa ser responsável com os recursos, priorizando tratamentos que realmente funcionam para todos. ## Esperança, sim — mas com responsabilidade O caso do Elevidys® mostra como é importante ter cuidado ao lidar com **novas tecnologias para doenças raras**. A expectativa por uma “cura” pode ser grande, mas é fundamental garantir que os tratamentos ofereçam resultados reais, sejam seguros e tenham custo compatível com o sistema público. Para isso, é essencial que os órgãos reguladores **trabalhem de forma mais coordenada**, com diálogo entre Anvisa, [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), médicos e associações de pacientes. E mais: que as decisões sejam tomadas com base em **provas concretas e transparentes**, protegendo o paciente da exposição a riscos desnecessários ou falsas esperanças. Enquanto isso, os pacientes com DMD continuam precisando de atenção especial, acesso precoce ao diagnóstico, fisioterapia, uso adequado de corticosteroides e apoio integral às suas famílias. E, claro, **novas pesquisas** — com qualidade e transparência — são urgentes para que no futuro possamos ter tratamentos realmente transformadores. ## Anvisa e Conitec têm funções diferentes: Mas isso justifica divergência na análise? Não. A diferença de funções entre Anvisa (regulação sanitária) e [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (avaliação para incorporação no SUS) **explica a diferença de enfoque**, mas **não justifica discrepâncias técnicas profundas** quando ambos analisam **os mesmos dados clínicos**. ### Explicação legítima: - A **Anvisa** avalia se o produto é seguro e tem plausibilidade terapêutica suficiente para entrar no mercado — especialmente em doenças raras, pode aceitar **[desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/)** (como expressão de proteína) e dados preliminares. - A **[Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**, por outro lado, exige **eficácia clínica comprovada, [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e impacto orçamentário**, pois decide se o SUS deve financiar o tratamento com dinheiro público. ### Onde a explicação falha: A função distinta de Anvisa e [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **não justifica** que: - A Anvisa aceite como suficiente uma melhora mínima (0,64s no teste de levantar do chão), enquanto a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) considera isso irrelevante; - A Anvisa minimize riscos (como miosite e hepatotoxicidade), enquanto a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) mostra que houve **aumento estatisticamente significativo de eventos adversos graves** (RR 2,40); - A Anvisa extrapole benefícios de longo prazo com base em **quatro pacientes**, e a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) declare que **não há dados robustos para isso**. ### Consequência: Essas divergências não representam apenas “diferença de função”, mas sim **diferença de critérios científicos** e de **nível de exigência para considerar uma evidência como válida**. Isso **abala a confiança pública**, favorece judicializações e pode colocar pacientes em risco — seja de exposição a tratamentos de eficácia não comprovada, seja de frustração por inacessibilidade. A desculpa institucional não basta. O que falta é **alinhamento metodológico mínimo** entre agências públicas que usam os mesmos dados clínicos para decisões que impactam a saúde de populações vulneráveis. ## LEIA ABAIXO UMA VERSÃO MAIS TÉCNICA DO MESMO POST [Discrepâncias entre Anvisa e Conitec expõem fragilidades na regulação de terapias gênicas para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/discrepancias-entre-anvisa-e-conitec-expoem-fragilidades-na-regulacao-de-terapias-genicas-para-doencas-raras/) Leia o relatório da Anvisa [aqui](https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/sangue/terapias-avancadas/ensaios-clinicos-autorizados/cartas-de-aprovacao/ppam-elevidys-diagramado.pdf) Leia o relatório da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) [aqui](https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/consultas/relatorios/2025/relatorio-preliminar-delandistrogeno_mmd-cp-48.pdf) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* Imagem gerada por AI **Categorias:** Não categorizado --- ### [💊 Estudos clínicos de medicamentos para doenças raras: Eles estão melhorando?](https://academiadepacientes.com.br/💊-estudos-clinicos-de-medicamentos-para-doencas-raras-eles-estao-melhorando/) **Published:** julho 29, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Resumo acessível de artigo sobre estudos clínicos em doenças raras e seu impacto no acesso a tratamentos no sistema de saúde italiano até 2026. **Content:** ## 🧾 Fonte e Credibilidade - **Título original do artigo**: *Pivotal Studies for Drugs About to Be Launched for Rare Diseases: Will They Better Support Health Technology Assessment and Market Access than in the Past?* - **Autores**: Claudio Jommi et al. - **Publicado em**: *Journal of Market Access & Health Policy*, julho de 2025. - **Instituições**: Universidades da Itália e PharmaLex. - **Financiamento**: Projeto Explorare 2.0 (com apoio de empresas farmacêuticas). - **Link para o artigo original**: ## 📚 Contexto do Estudo Medicamentos para doenças raras enfrentam desafios únicos: muitas vezes, há poucos pacientes, escassez de dados e tratamentos anteriores são inexistentes. Isso dificulta a realização de estudos clínicos com alto rigor, o que compromete a avaliação do valor desses remédios pelos sistemas de saúde. ### 🎯 Objetivo da Pesquisa Verificar se os estudos clínicos usados para aprovar medicamentos para doenças raras que devem ser lançados até 2026 na Itália estão mais bem desenhados do que no passado, especialmente em aspectos que ajudem decisões de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) pelo sistema público. ### 🔬 Metodologia (Explicada de Forma Acessível) Os pesquisadores consultaram bancos de dados internacionais sobre medicamentos em desenvolvimento e selecionaram **154 tratamentos para doenças raras** com alta chance de aprovação. Para cada um, analisaram os principais estudos clínicos, observando: - Se os estudos incluíam **grupos de comparação** (ou eram de “braço único”, ou seja, testavam o novo remédio sem comparar com outro), - Se mediam desfechos reais (como melhora na vida do paciente) ou **[desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/)** (ex: exames laboratoriais que indicam melhora, mas não o impacto direto na vida), - Se incluíam **a opinião dos próprios pacientes** sobre sua qualidade de vida, usando ferramentas chamadas **PROMs (Medidas Relatadas pelos Pacientes)**. ### 🔍 Principais Descobertas - **64% dos estudos usaram grupos de comparação (RCTs)**, o que é positivo. - **36% ainda não compararam com outro tratamento ou placebo**, o que reduz a força da evidência. - **82% usaram [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/)**, como exames de sangue, em vez de medir a melhora real percebida pelo paciente. - **Apenas 10% mediram diretamente se os pacientes viveram mais (sobrevida).** - **Somente 59% usaram PROMs**, ou seja, perguntas feitas diretamente aos pacientes sobre como se sentiam ou se sua qualidade de vida melhorou. - O uso de **placebo** foi comum, mesmo quando já havia outros tratamentos disponíveis — o que levanta questões éticas. - Estudos com doenças oncológicas (como cânceres raros) mostraram um pouco mais de rigor. ### 👨‍👩‍👧‍👦 Implicações para Pacientes e Cuidadores Embora tenha havido avanços, **ainda falta incluir mais a perspectiva do paciente**. Muitos estudos deixam de medir o que realmente importa para quem convive com uma doença rara: dor, mobilidade, bem-estar emocional e capacidade de retomar a rotina. Isso pode prejudicar a **decisão de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/)** pelos governos ou planos de saúde, atrasando o acesso ao tratamento. ### ⚠️ Limitações do Estudo - Não comparou diretamente com medicamentos para doenças comuns. - Algumas informações úteis, como número de participantes nos estudos, não estavam disponíveis. - Não analisou profundamente a validade dos [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) usados. ### ✅ Conclusão e Mensagem Final Os estudos clínicos de medicamentos para doenças raras **estão melhorando**, com mais uso de comparações e métodos mais rigorosos. Isso pode **facilitar a aprovação e o acesso** aos tratamentos. Mas ainda é necessário **ouvir mais os pacientes**, entender seu dia a dia e usar medidas que reflitam **como eles realmente se sentem**. Isso tornará os tratamentos não apenas aprovados, mas também verdadeiramente úteis. --- ### 📚 Referência ao Artigo Original Jommi, C. et al. *Pivotal Studies for Drugs About to Be Launched for Rare Diseases: Will They Better Support Health Technology Assessment and Market Access than in the Past?* J. Mark. Access Health Policy 2025, 13, 37. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Resumindo --- ### [🧬 Terapia gênica levanta dilemas bioéticos após mortes : entre a urgência da esperança e os limites da segurança](https://academiadepacientes.com.br/🧬-terapia-genica-levanta-dilemas-bioeticos-apos-mortes-entre-a-urgencia-da-esperanca-e-os-limites-da-seguranca/) **Published:** julho 28, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Terapia gênica para Duchenne é suspensa após mortes e reacende debate bioético sobre riscos, esperança e acesso de crianças a tratamentos experimentais. **Content:** Reportagem publicada no The [Washington Post](https://wapo.st/45ntLTf) e reproduzida na [Folha de S. Paulo](https://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/2025/07/fda-investiga-terceira-morte-apos-uso-de-terapia-genetica-elevidys-nos-eua.shtml?pwgt=lcu1eeggzj0u0zhproovpsgtvh7hmgposdh7zxcpvpsb1m9u&utm_source=whatsapp&utm_medium=social&utm_campaign=compwagift) aborda os impactos emocionais, clínicos e regulatórios da suspensão do ensaio clínico da terapia gênica *Elevidys*, da Sarepta Therapeutics, após a morte de dois adolescentes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que participaram do estudo. A decisão paralisou o fornecimento do medicamento globalmente, afetando centenas de famílias, como a dos irmãos Timothy e Andrew Revell, que vivem com a doença nos Estados Unidos. ## **Pontos principais** - **Terapia gênica sob escrutínio** *Elevidys* é uma terapia gênica aprovada de forma acelerada pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) em 2023 para meninos com DMD que ainda conseguiam andar. A aprovação se baseou na produção de uma versão encurtada da proteína distrofina, essencial para a função muscular, embora os dados clínicos não tenham comprovado benefício funcional direto. - **Mortes e reações regulatórias** Em 2025, dois adolescentes que já não podiam andar morreram após receber a terapia, ambos por falência hepática. Uma terceira morte está sob investigação no Brasil. Após esses eventos, o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) solicitou a suspensão completa da distribuição do tratamento, o que foi acatado pela Sarepta após pressão pública e mudança na liderança da agência reguladora. - **Família Revell: entre a esperança e a frustração** Os irmãos Timothy (21) e Andrew (18) têm DMD. Andrew participou do ensaio clínico de *Elevidys*, mas não sabe se recebeu o tratamento ou placebo. Eles depositam grandes esperanças na terapia, apesar dos riscos — como recuperar parte da força nos braços ou, idealmente, voltar a andar. Os pais, Laura e Tim, têm consciência das limitações da droga, mas optam por preservar a esperança dos filhos. - **Questões éticas e regulatórias** A aprovação acelerada de *Elevidys* gerou divisões entre especialistas. Alguns alegam que a ausência de alternativas justifica o risco; outros criticam a falta de evidências robustas de eficácia, sobretudo porque o tratamento, de dose única, pode impedir o uso futuro de outras terapias mais eficazes. - **Impacto na indústria** O medicamento, que custa US$ 3,2 milhões por dose, gerou mais de US$ 1 bilhão em vendas. Contudo, após as mortes, o valor das ações da Sarepta despencou, e a empresa anunciou demissões em massa. A nova liderança do [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) sinaliza uma postura mais cautelosa diante de terapias genéticas com perfil de risco elevado. ## **Relevância para doenças raras e os direitos da criança** Este caso expõe dilemas críticos na política de medicamentos órfãos: o equilíbrio entre acesso precoce a tratamentos inovadores e a segurança dos pacientes pediátricos. Crianças com doenças raras, como DMD, frequentemente enfrentam opções terapêuticas escassas, mas a aceleração de aprovações sem dados robustos pode expô-las a riscos severos. --- Fonte: [Mortes por terapia genética com Elevidys preocupam famílias, que ainda têm esperança de cura](https://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/2025/07/fda-investiga-terceira-morte-apos-uso-de-terapia-genetica-elevidys-nos-eua.shtml?pwgt=lcu1eeggzj0u0zhproovpsgtvh7hmgposdh7zxcpvpsb1m9u&utm_source=whatsapp&utm_medium=social&utm_campaign=compwagift) / Folha de S. Paulo **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* Imagem gerada por Inteligência Artificial **Categorias:** Artigos --- ### [Terapia gênica em xeque: o vetor AAV está matando?](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-em-xeque-o-vetor-aav-esta-matando/) **Published:** julho 25, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Tecnologia antes vista como segura passa a ser associada a casos de toxicidade grave, falência de órgãos e mortes. A ciência agora corre para entender os riscos do vetor mais usado em tratamentos genéticos. **Content:** > Tecnologia antes vista como segura passa a ser associada a casos de toxicidade grave, falência de órgãos e mortes. A ciência agora corre para entender os riscos do vetor mais usado em tratamentos genéticos. Nos bastidores das novas terapias genéticas que prometem curar doenças antes consideradas incuráveis, existe um pequeno vírus que está fazendo barulho — para o bem e, às vezes, para o mal. O nome dele é AAV, sigla em inglês para “vírus adeno-associado”. Embora o nome assuste, o AAV é um vírus inofensivo, domesticado pela ciência para ser usado como mensageiro: ele leva instruções genéticas até o interior das células humanas, como um “carteiro molecular”. Só que, nos últimos anos, esse carteiro tem se envolvido em episódios graves, incluindo reações perigosas e até mortes. Neste artigo, você vai entender o que é o vetor AAV, como ele funciona nas terapias genéticas, por que ele é tão usado — e por que, em alguns casos, pode ser perigoso. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Um pequeno vírus com aparência de carteiro — usando boné, bolsa de entrega e crachá escrito “AAV” — bate à porta de uma célula humana, carregando um envelope gigante com a etiqueta “Gene Terapêutico”. A célula sorri, mas atrás da porta, escondidos, estão anticorpos raivosos armados com lanças e escudos, prestes a atacar o AAV assim que ele entrar. ## O que é o AAV, afinal? Imagine que seu corpo é uma cidade, e as células são os prédios. Para consertar um problema nesses prédios (como uma falha genética), os cientistas precisam entregar um manual de instruções em cada apartamento. Mas como fazer isso sem destruir a estrutura? É aí que entra o AAV. O AAV é um vírus modificado — ele não causa doenças e não consegue se multiplicar no corpo. Sua missão é entrar na célula e entregar um pedaço de DNA terapêutico. Esse pedaço é como um manual de instruções que ensina a célula a fabricar uma proteína que está faltando ou funciona mal. Ele é pequeno (tem só 4,7 mil bases de DNA), mas pode ser programado para atingir diferentes órgãos — como o cérebro, o fígado, o olho ou o músculo. Isso depende do tipo (ou “sorotipo”) de AAV usado. Já existem mais de 13 tipos catalogados, cada um com uma “preferência” por tecidos diferentes. ## O que já foi aprovado com AAV Até 2024, oito terapias gênicas com vetor AAV receberam aprovação regulatória **Terapia****Vetor****Doença****Rota**GlyberaAAV1Deficiência de LPLIntramuscularLuxturnaAAV2Amaurose congênita de LeberSubretinalZolgensmaAAV9Atrofia Muscular EspinhalIntravenosaUpstazaAAV2Deficiência de descarboxilase de L-aminoácido aromático IntraputaminalHemgenysAAV5Hemofilia BIntravenosaRoctavianAAV5Hemofilia AIntravenosaElevidysAAVrh74Distrofia muscular de DuchenneIntravenosaBeqvezAAVRh74varHemofilia BIntravenosa ## Por que ele é tão usado? A principal razão é a segurança. O AAV não se integra ao DNA humano (ao contrário de alguns outros vírus usados em terapia gênica), o que reduz muito o risco de causar mutações indesejadas. Além disso: - Funciona bem em células que não se dividem (como as do cérebro); - Provoca poucas reações imunológicas na maioria das pessoas; - Pode manter o gene funcionando por anos com uma única aplicação. É por isso que a maioria das terapias gênicas aprovadas no mundo hoje usa o AAV como vetor de entrega. ## Como ele é fabricado? Parece ficção científica, mas o AAV é “montado” em laboratório. Os cientistas tiram o DNA original do vírus e colocam no lugar o gene que interessa. Depois, usam células especiais (humanas ou de insetos) para produzir as partículas virais com o novo conteúdo. Esse processo é trabalhoso, caro e envolve múltiplas etapas — uma das razões pelas quais as terapias com AAV ainda custam milhões de dólares. ## Como o AAV entra no corpo? Depende da doença. Existem várias formas: - **Na veia (intravenosa)**: para doenças como atrofia muscular espinhal, hemofilia ou distrofia muscular. - **No olho (subretinal ou intravítrea)**: para doenças genéticas da retina. - **Direto no cérebro**: em distúrbios neurológicos graves. - **No músculo**: em alguns casos específicos. A escolha da rota influencia muito o resultado e os riscos. ## Casos de sucesso Até 2024, oito terapias com AAV foram aprovadas. Entre elas: - **Zolgensma**: para crianças com atrofia muscular espinhal (SMA), que nascem com falha no gene SMN1 e perdem os movimentos precocemente. O AAV9 leva o gene correto aos neurônios motores. - **Luxturna**: para um tipo raro de cegueira infantil (amaurose congênita de Leber). O AAV2 entrega o gene RPE65 diretamente à retina. - **Hemgenix e Roctavian**: para hemofilias B e A. O AAV leva genes que ajudam o fígado a produzir os fatores de coagulação que faltam. Esses tratamentos mudaram vidas. Crianças que não conseguiam sentar passaram a andar. Pacientes hemofílicos que viviam internados por sangramentos passaram anos sem crises. O potencial é imenso. ## Mas e os riscos? O entusiasmo com o AAV é justificado, mas ele não é isento de perigos. À medida que mais pacientes são tratados, efeitos adversos vêm sendo relatados — alguns, infelizmente, fatais. ### 1. Hepatotoxicidade (lesão no fígado) É o efeito colateral mais comum. Muitos AAVs se acumulam no fígado, o que pode causar inflamação e aumento das enzimas hepáticas. Em geral, isso é resolvido com corticoides, mas em alguns casos há risco real de falência hepática. Exemplo: em um estudo com pacientes com hemofilia A tratados com AAV5, mais de 85% tiveram alterações no fígado. Três pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne tratados com Elevidys também apresentaram enzimas hepáticas alteradas e faleceram. ### 2. Toxicidade neurológica (gânglios da raiz dorsal) Em macacos, doses altas de AAV causaram lesões nos neurônios sensoriais da coluna. Em humanos, esse efeito já foi descrito em um paciente com ELA que recebeu AAV via líquor: ele desenvolveu sintomas neurológicos e alterações em ressonância. Acredita-se que o sistema imune tenha atacado os neurônios que receberam o vetor. ### 3. TMA – Microangiopatia trombótica Esse é um efeito raro, mas gravíssimo. Ocorre quando pequenos vasos sanguíneos se inflamam e entopem por coágulos. Pode levar à falência renal e morte. No caso mais grave, uma criança tratada com Zolgensma desenvolveu TMA e morreu após 40 dias. Já são 9 casos documentados entre os mais de 1.400 pacientes tratados com esse medicamento. ### 4. Miocardite É raro, mas já foi registrado em pacientes tratados com vetores AAV9 e AAVrh74 para DMD. Em dois casos, houve inflamação no coração após a infusão. Um dos pacientes morreu. ## O que causa esses problemas? A principal suspeita é a resposta do sistema imunológico — especialmente em pessoas que já tinham anticorpos contra o AAV (por infecções anteriores). Também conta a dose usada: quanto maior, maior o risco. Em alguns casos, parece haver uma reação em cadeia envolvendo inflamação, ativação de células T, ataque a órgãos como fígado, rins e coração. ## Como reduzir os riscos? Hoje, os cientistas estão tomando várias medidas: - Triagem rigorosa dos pacientes (para excluir quem tem anticorpos pré-existentes); - Uso de corticoides antes e depois do tratamento; - Monitoramento intensivo das enzimas hepáticas, função renal e sinais neurológicos; - Desenvolvimento de novos vetores, mais seletivos e menos imunogênicos; - Redução das doses sem perder eficácia, usando técnicas como microRNAs e promotores sintéticos. ## O AAV vai continuar sendo usado? Sim. Apesar dos problemas, o AAV continua sendo uma das ferramentas mais eficazes e seguras para terapia gênica. O que está mudando é o grau de cautela — tanto por parte de pesquisadores como de agências regulatórias. Há também esforços para desenvolver “novas gerações” de AAVs, com melhor desempenho e menor risco. Outra tendência é combinar o AAV com técnicas de edição genética como CRISPR, para corrigir genes de forma mais precisa. O vetor AAV representa um marco na medicina do século 21. Ele já mudou o curso de doenças devastadoras. Mas não é uma tecnologia mágica: tem limitações, riscos e exige responsabilidade. A boa notícia é que estamos aprendendo com os erros. As mortes registradas não significam o fracasso da terapia gênica — mas sim um alerta para que ela seja usada com mais rigor científico, ética e cuidado. O futuro continua promissor. Mas é preciso entender que, por trás do “milagre” da genética, há um vírus — e ele não deve ser subestimado. --- **Fonte:** Zhao et al. “[In vivo applications and toxicities of AAV-based gene therapies in rare diseases](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-025-03893-z).” *Orphanet Journal of Rare Diseases* (2025) 20:368. **Categorias:** Resumindo --- ### [Terapias para Atrofia Muscular Espinhal: o que dizem as evidências?](https://academiadepacientes.com.br/terapias-para-atrofia-muscular-espinhal-o-que-dizem-as-evidencias/) **Published:** julho 18, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Análise do ICER revela que Zolgensma é mais eficaz e custo-efetivo para AME tipo 1; Spinraza e Evrysdi têm uso mais restrito e menor evidência. **Content:** > Com custos milionários e promessas de melhora funcional, tratamentos como Zolgensma, Spinraza e Evrysdi colocam sistemas públicos de saúde diante de dilemas éticos, econômicos e clínicos. 🧬 **Zolgensma oferece tratamento único e eficaz**: Dose única com alta eficácia em AME tipo 1, especialmente em pacientes presintomáticos. 💰 **Custo milionário, mas custo-efetivo**: Mesmo custando US$ 2,1 milhões, Zolgensma se mostrou mais custo-efetivo que terapias crônicas. 💉 **Spinraza tem eficácia menor e alto custo acumulado**: Reaplicações contínuas por via intratecal com benefício modesto e custo crescente. 💊 **Evrysdi é oral e mais prático, mas com evidência moderada**: Boa adesão, menor impacto clínico, e custo-benefício só viável com renegociação. ⚠️ **Zolgensma exige monitoramento rigoroso**: Casos graves de hepatotoxicidade e dois óbitos levaram a alerta de segurança nos EUA. 📉 **Spinraza e Evrysdi não são custo-efetivos por padrão**: Apenas em cenários restritos ou com preços reduzidos se justificam em saúde pública. 🇧🇷 **SUS incorporou Zolgensma e Spinraza sob pressão judicial**: ICER recomenda Zolgensma como primeira escolha, com protocolos claros. 🧭 **Decisões precisam ir além da comoção**: Evidência científica, sustentabilidade e justiça distributiva devem guiar políticas públicas. O Instituto de Revisão Clínica e Econômica (ICER) dos EUA divulgou ontem (17/7) *[a versão revisada de seu relatório de evidência](https://dhjm6bpab.cc.rs6.net/tn.jsp?f=0010HA_NbfjD_wePS0Va7AMXdSSAJRbsInqf1ns51962HX_g-etkD7pr-56PFf2Ny3lyx_vJV5_-m1TvxpaWePGqb6_3VLnOS2lPDm4zFNhVvL5dmsyYXYJRVkkNQwbGo1aZwx8342ZfFqar_po8-Fel03tyKr-EdU6CWd4Lkq2qYkFjA-1BMolyhFuB-GG5Rh30Pt5mEKTTUJpO_-F6naP5E1a5JgS_SWK14YwHIAlNZUZhxAsZUBqZPG2KLZaHVdNrVyanR1nfpo=&c=Aaxh54DKnXubmSj1Bp0F9p328j55IxVN30qZ_FGhDMEIJsP90MS92A==&ch=NrmaM7jaFIdibVwlx4kuoUFKYXxwJQAr2l3q6RdTkTGOp-qrIEB4DQ==)* (Evidence Report) avaliando a eficácia clínica comparativa de nusinersen (Spinraza®, Biogen), onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma®, Novartis) e risdiplam (Evrysdi®, Genentech) para atrofia muscular espinhal (AME). Em um cenário onde a inovação farmacêutica avança mais rápido que os orçamentos públicos, a atrofia muscular espinhal (AME) se tornou um dos maiores desafios para políticas de incorporação de tecnologias em saúde. As terapias disponíveis — Zolgensma, Spinraza e Evrysdi — prometem mudar o curso natural de uma das doenças genéticas mais letais da infância. Mas a que custo? E com que grau de certeza? O novo relatório do ICER, referência internacional em avaliação de tecnologias em saúde, traz respostas diretas: embora os benefícios clínicos sejam relevantes, sobretudo para crianças com AME tipo 1, o grau de evidência varia entre as terapias, e a relação custo-benefício exige decisões estratégicas — especialmente em sistemas públicos como o SUS. O relatório de evidências revisado do ICER sobre terapias para AME será analisado publicamente em uma reunião virtual do comitê independente Midwest CEPAC no dia 1º de agosto de 2025. Esta versão revisada, objeto deste post, incorpora alterações feitas após um período de quatro semanas de consulta pública, que contou com contribuições de associações de pacientes, profissionais de saúde, fabricantes e outros interessados. O próximo passo é a deliberação do CEPAC, composto por especialistas em evidências médicas, clínicos, metodologistas e representantes do engajamento de pacientes. Espera-se que, após a reunião do CEPAC, haja uma **votação formal** do comitê sobre a magnitude dos benefícios clínicos; grau de certeza da evidência e relação custo-benefício das terapias avaliadas. Depois disso, acontece uma discussão de recomendações políticas, baseadas nas votações, para gestores públicos e privados de saúde; formuladores de políticas e fabricantes. Daí então, uma a duas semanas após a reunião do CEPAC, acontece a **publicação de um “Final Evidence Report” com “Policy Recommendations”**. Este documento orienta negociações de preço, cobertura e incorporação em sistemas de saúde. ## Zolgensma: dose única, impacto duradouro Administrado por via intravenosa em dose única, o Zolgensma é uma terapia gênica que entrega uma cópia funcional do gene SMN1. Em crianças com diagnóstico precoce (tipo 1), demonstrou melhora substancial na sobrevida sem ventilação, além de ganhos motores significativos. Em pacientes presintomáticos, os efeitos são ainda mais impressionantes: muitas crianças tratadas antes dos sintomas desenvolveram funções motoras próximas do normal. Do ponto de vista da [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) clínica, é a terapia com maior grau de confiança. Segundo o relatório, a evidência para Zolgensma em AME tipo 1 foi classificada como de **alta qualidade (GRADE)** — padrão-ouro para decisões clínicas informadas por evidência. O custo? Estimado em US$ 2,1 milhões. Ainda assim, o modelo de avaliação do ICER mostra que o Zolgensma é **mais custo-efetivo** do que os tratamentos crônicos convencionais, devido à administração única e aos ganhos sustentados de sobrevida e função. ## Spinraza: o peso do tratamento contínuo Primeira terapia aprovada para AME, o Spinraza (nusinersena) é um oligonucleotídeo antissense administrado por via intratecal. Após uma fase inicial de quatro doses de carga, exige reaplicações a cada quatro meses por toda a vida. Os resultados em AME tipo 1 são favoráveis, embora menos impactantes que os de Zolgensma. Já nos tipos 2 e 3, os benefícios se limitam a uma estabilização funcional modesta, sem reversão significativa da progressão. O custo do primeiro ano ultrapassa US$ 750 mil, e os anos subsequentes mantêm uma média de US$ 375 mil . O ICER conclui que, na maior parte dos cenários, **Spinraza não é custo-efetiva** quando comparada a Zolgensma, tanto por sua eficácia inferior quanto pelo custo acumulado a longo prazo. ## Evrysdi: o promissor comprimido diário Evrysdi (risdiplam) é um modulador de *splicing* administrado por via oral de forma contínua, o que representa um avanço em termos de conveniência e adesão. O perfil de segurança é considerado favorável, e os dados disponíveis — principalmente em AME tipo 2 e 3 — indicam eficácia funcional **semelhante à do Spinraza**, embora com menor robustez metodológica. O custo anual gira em torno de US$ 340 mil. O ICER atribui **confiança moderada** à evidência clínica do Evrysdi e conclui que, embora **não seja custo-efetivo nos padrões tradicionais**, pode apresentar melhor relação custo-benefício que o Spinraza em determinados subgrupos. Em pacientes com contraindicação à terapia gênica, ou para uso ambulatorial de longo prazo, é uma opção a considerar — desde que o preço seja renegociado. ## Riscos e vigilância pós-comercialização Nenhuma das três terapias é isenta de riscos. O Zolgensma, por exemplo, foi associado a **hepatotoxicidade, trombocitopenia** e necessidade de **imunossupressão com corticosteroides**. Dois óbitos foram registrados nos EUA após seu uso, levando a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) a exigir a inclusão de um alerta de “caixa preta” sobre risco de lesão hepática aguda. Já o Spinraza está associado a efeitos adversos relacionados ao procedimento de punção lombar, como cefaleia e dor nas costas. O Evrysdi apresentou eventos adversos leves a moderados, exigindo monitoramento para possíveis alterações hematológicas e oculares. ## E no Brasil? O SUS já incorporou a Spinraza e, mais recentemente, o Zolgensma — mediante judicializações e pressões políticas. Os custos bilionários dessas terapias geram dilemas éticos e econômicos: como garantir acesso equitativo a medicamentos inovadores sem comprometer a sustentabilidade do sistema? O relatório do ICER reforça que o **Zolgensma deve ser a primeira escolha para pacientes com AME tipo 1 e casos presintomáticos**, desde que com critérios rigorosos de elegibilidade e acompanhamento de resultados. Já Spinraza e Evrysdi devem ser avaliados com cautela, preferencialmente após renegociação de preços e com foco em pacientes específicos. ## O que está em jogo A incorporação de terapias ultracaras não pode se basear apenas na comoção provocada por doenças raras. O rigor técnico — como o promovido pelo ICER — precisa pautar as decisões públicas. Cada real mal alocado em medicamentos de eficácia incerta é um real que deixa de chegar a milhares de outros pacientes. Zolgensma, Spinraza e Evrysdi representam avanços reais. Mas é preciso combinar essa esperança com responsabilidade, planejamento e transparência. A boa ciência e a boa gestão pública exigem isso. --- [![Buy Me a Coffee at ko-fi.com](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?v=6)](https://ko-fi.com/H2H21I5I2J) Só um pequeno lembrete! Se você aprecia meu trabalho, pode me apoiar em **Ou clicando no QR Code** ![qr ode](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20328%20328%22%20width%3D%22328%22%20height%3D%22328%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22328%22%20height%3D%22328%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Terceira morte ligada à terapia gênica da Sarepta derruba ações](https://academiadepacientes.com.br/terceira-morte-ligada-a-terapia-genica-da-sarepta-derruba-acoes/) **Published:** julho 18, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Sarepta enfrenta sua terceira morte ligada à terapia gênica em 2025; ações despencam e alerta de risco grave será incluído no rótulo de Elevidys. **Content:** 💥 Ações da Sarepta caem 26% após nova morte em estudo clínico com terapia gênica para distrofia muscular. É o terceiro caso fatal por falência hepática em 2025. - **Por que isso importa:** A sequência de mortes levanta sérias dúvidas sobre a segurança das terapias gênicas da empresa, incluindo a já aprovada Elevidys. O caso deve intensificar a vigilância regulatória e alimentar a hesitação de médicos, pacientes e investidores. 🧠 **O que está acontecendo:** - A vítima mais recente era um homem de 51 anos em um estudo de fase inicial para distrofia muscular das cinturas (LGMD). - Dois adolescentes já haviam morrido este ano após receberem Elevidys para distrofia muscular de Duchenne (DMD). - Uma quarta morte, em solo brasileiro, foi comunicada pela Roche, que representa a Sarepta no Brasil, mas segue sem pronunciamento da Anvisa. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - A Sarepta não divulgou publicamente a terceira morte na teleconferência com investidores desta semana. - A empresa também anunciou cortes de 500 empregos e vai adicionar um alerta severo sobre risco de lesão hepática grave ao rótulo de Elevidys. 🖼️ **O quadro geral:** A confiança no [pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/) da Sarepta está em xeque. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) deve avaliar com mais rigor o pedido de aprovação da terapia SRP-9003, prevista para este ano. 💭 **Nossa opinião:** A omissão da morte recente em comunicações com investidores compromete ainda mais a credibilidade da empresa. [![Buy Me a Coffee at ko-fi.com](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?v=6)](https://ko-fi.com/H2H21I5I2J) Só um pequeno lembrete! Se você aprecia meu trabalho, pode me apoiar em Ou Clique no QR Code ![qr ode](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20328%20328%22%20width%3D%22328%22%20height%3D%22328%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22328%22%20height%3D%22328%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- Fonte: [Sarepta shares slump after reports of third patient death this year](https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/sarepta-shares-slump-after-reports-third-patient-death-this-year-2025-07-18/) / Reuters **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Notícias --- ### [Terapia Gênica para Distrofia Muscular de Duchenne: Eficácia Incerta e Riscos Reais](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-para-distrofia-muscular-de-duchenne-eficacia-incerta-e-riscos-reais/) **Published:** julho 9, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** FAQ acessível expõe falhas, riscos e incertezas da terapia gênica para DMD com base em artigo da *Neurology* que questiona sua eficácia e segurança. **Content:** Elevidys®, primeira terapia gênica aprovada para tratar a distrofia muscular de Duchenne (DMD) nos Estados Unidos, chegou com promessas grandiosas e um preço igualmente elevado: R$ 17 milhões por paciente. Mas um artigo publicado pela revista *Neurology*, da American Academy of Neurology, intitulado *“[Delandistrogene Moxeparvovec Gene Therapy in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy: Evidence in Focus”](https://www.neurology.org/doi/10.1212/WNL.0000000000213604)*, joga luz sobre uma realidade bem mais incerta. A publicação analisa em profundidade os dados disponíveis sobre a terapia delandistrogene moxeparvovec (Elevidys®) e questiona sua real eficácia, segurança e custo-benefício. Com base exclusivamente nesse artigo científico, o FAQ a seguir apresenta, de forma acessível e objetiva, os principais problemas associados à nova terapia. A proposta é oferecer um guia claro tanto para profissionais quanto para o público leigo, que permita compreender os riscos clínicos, as limitações das evidências e os impasses éticos e regulatórios em torno dessa inovação biomédica. --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ### 1. A terapia cumpriu o que prometeu? **Não.** Dois estudos de maior qualidade (Classe I) não mostraram melhora significativa na função motora principal (NSAA), falhando no principal critério de eficácia. ### 2. E os resultados secundários? **Limitados.** Pequenos ganhos em testes motores secundários não foram estatisticamente significativos. Diferenças detectadas podem ter sido influenciadas por outros fatores, como uso de corticoides. ### 3. Qual a influência dos corticoides? **Alta.** A dose de corticoides foi maior no grupo tratado, especialmente nas 12 semanas após a infusão. Isso pode ter inflado os efeitos positivos observados. ### 4. Os estudos foram bem planejados? **Parcialmente.** Houve problemas de desequilíbrio entre os grupos nos testes. Em alguns casos, o grupo placebo começou com desempenho funcional pior, o que favorece resultados falsamente positivos. ### 5. O marcador usado (microdystrophina) é confiável? **Incompleto.** Acredita-se que níveis maiores indiquem benefício, mas não há prova de que isso se traduza em melhoras clínicas consistentes. ### 6. Quais os efeitos colaterais mais comuns? **Muitos.** Náusea, vômitos, lesão hepática, trombocitopenia e inflamações cardíacas e musculares. Reações graves exigem infraestrutura médica especializada. ### 7. A segurança é um problema? **Sim.** Um paciente morreu por falência hepática fora de ensaio clínico. Casos de inflamação cardíaca e muscular grave também foram relatados. \[Após a publicação do artigo que dá origem a este FAQ outro paciente morreu por falência hepática. Um caso de morte no Brasil durante o uso da terapia segue sem verificação pela ANVISA\] ### 8. A aprovação do FDA foi unânime? **Não.** Equipes científicas da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) recomendaram reprovação, mas a decisão foi revertida por instância superior baseada em subgrupo com leve melhora. ### 9. Serve para todos os pacientes? **Não.** Pacientes com deleções nos exons 8 ou 9 estão excluídos. E a maioria dos dados disponíveis envolve meninos entre 4 e 8 anos que ainda andam. ### 10. A longo prazo, o efeito é duradouro? **Ninguém sabe.** A duração do efeito é incerta. A necessidade de redosagem no futuro pode ser inviável devido à resposta imunológica gerada pela primeira infusão. ### 11. Quanto custa? **Caro.** Cada infusão custa cerca de US$ 3,2 milhões (cerca de 17 milhões de reais), sem contar hospital, acompanhamento e monitoramento posterior. ### 12. E os planos de saúde nos EUA? **Controvérsia.** Alguns negam cobertura por considerarem o tratamento experimental. Outros só cobrem se o perfil do paciente coincidir com os dos estudos. ### Conclusão Esta FAQ mostra que delandistrogene moxeparvovec levanta sérias dúvidas sobre sua eficácia, segurança, custo-benefício e equidade de acesso. A decisão de uso deve ser feita com extremo critério técnico e ético. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Elevidys: FDA aprova terapia gênica para distrofia muscular](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-fda-aprova-terapia-genica-para-distrofia-muscular/) **Published:** junho 23, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** FDA aprova Elevidys, primeira terapia gênica para distrofia muscular de Duchenne; marco na luta contra a doença rara. **Content:** #### 🦼Destaques do post🦼 🦼 Aprovada a primeira terapia genética, Elevidys, para tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes pediátricos. 🦼Elevidys contém micro-distrofina, uma proteína encurtada que auxilia no funcionamento muscular. 🦼 A aprovação acelerada baseou-se em estudos que demonstraram aumento da expressão da micro-distrofina em pacientes com DMD. 🦼 Elevidys oferece uma nova opção de tratamento para crianças com DMD entre 4 e 5 anos de idade. 🦼Efeitos colaterais comuns do Elevidys incluem vômitos, náuseas, lesão hepática, febre e baixa ## Introdução A [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)), agência reguladora de medicamentos dos Estados Unidos, anunciou recentemente a aprovação do Elevidys® como a primeira terapia genética para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes pediátricos de quatro a cinco anos de idade. Essa aprovação marca um avanço significativo no campo da medicina, oferecendo esperança para pacientes e suas famílias que lutam contra essa condição devastadora. Neste artigo, exploraremos em detalhes o Elevidys® e sua importância no tratamento da DMD. ## O Elevidys® e sua aprovação pela FDA O Elevidys® é uma terapia genética inovadora desenvolvida para tratar a distrofia muscular de Duchenne, uma doença genética rara e grave que causa fraqueza e degeneração dos músculos do corpo. A terapia envolve a introdução de um gene no corpo do paciente, que é responsável por produzir a micro-distrofina Elevidys, uma versão encurtada da proteína distrofina ausente na DMD. No dia 22 de junho, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) concedeu a aprovação do Elevidys®, reconhecendo a urgência de suprir uma necessidade médica não atendida e a limitação de opções de tratamento para pacientes pediátricos com DMD. A aprovação ocorreu por meio da modalidade de Aprovação Acelerada (fast track), que permite o acesso antecipado a medicamentos promissores para doenças graves ou com risco de vida, desde que sejam demonstrados benefícios clínicos substanciais. ## Benefícios e considerações Estudos clínicos forneceram dados promissores sobre a eficácia do Elevidys® em aumentar a expressão da micro-distrofina em pacientes com DMD. No entanto, ainda não foi estabelecido um benefício clínico definitivo do Elevidys®. Como parte da aprovação acelerada, a empresa responsável pelo medicamento será obrigada a conduzir um estudo adicional para confirmar os benefícios clínicos observados inicialmente. Além disso, é importante estar ciente dos efeitos colaterais associados ao uso do Elevidys®. Alguns pacientes relataram vômitos, náuseas, lesão hepática aguda, febre e diminuição da contagem de plaquetas no sangue como efeitos colaterais comuns. Durante o tratamento com Elevidys®, é necessário monitorar a função hepática e os níveis de certas proteínas cardíacas para garantir a segurança do paciente. ## Distrofia muscular de Duchenne: uma visão geral Antes de prosseguirmos, vamos entender melhor o que é a distrofia muscular de Duchenne. Trata-se de uma condição genética rara e grave que afeta principalmente os meninos. A doença é causada por um gene defeituoso que resulta na ausência da proteína distrofina, essencial para a integridade das células musculares. Os sintomas da DMD incluem dificuldade para caminhar, quedas frequentes, fadiga, problemas cardíacos e respiratórios, entre outros. Atualmente, os tratamentos disponíveis se concentram no alívio dos sintomas e no suporte ao paciente, mas não abordam a causa genética subjacente da doença. ## Conclusão A aprovação do Elevidys® pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) representa uma conquista significativa no campo da medicina, proporcionando uma nova esperança para pacientes pediátricos com distrofia muscular de Duchenne. Essa terapia genética inovadora oferece a possibilidade de tratar a causa subjacente da doença, abrindo caminho para uma abordagem mais direcionada e eficaz no combate à DMD. É importante ressaltar que, apesar dos benefícios potenciais, o Elevidys® também apresenta efeitos colaterais significativos. Portanto, é fundamental que o tratamento seja monitorado de perto por profissionais de saúde experientes. **Categorias:** Notícias --- ### [Biohaven mostra sucesso com droga para ataxia após rejeição da FDA](https://academiadepacientes.com.br/biohaven-mostra-sucesso-com-droga-para-ataxia-apos-rejeicao-da-fda/) **Published:** setembro 24, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Medicamento experimental da Biohaven, tróriluzol, demonstra potencial em reduzir a progressão da ataxia espinocerebelar em até 70%, segundo novos estudos clínicos. **Content:** **O que há de novo**: Após a rejeição da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) em 2022, a Biohaven apresenta novos dados que indicam que o Troriluzole pode reduzir significativamente a progressão da ataxia espinocerebelar. **Por que isso importa**: A ataxia espinocerebelar é uma doença degenerativa sem tratamentos aprovados pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). Se bem-sucedida, esta droga pode preencher uma enorme lacuna no tratamento e melhorar a qualidade de vida dos pacientes. **O quadro geral**: - O Troriluzole mostrou uma redução de 50% a 70% na progressão da doença, de acordo com o estudo de três anos da Biohaven. - A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) havia rejeitado o pedido anterior da empresa devido a um estudo que falhou em mostrar eficácia após 48 semanas. - Especialistas destacam que este é um avanço importante, pois a nova evidência baseia-se em um período mais longo e no uso de dados do mundo real. --- ## Mais de um ano após a rejeição do FDA, a Biohaven informa sucesso em estudo fundamental sobre doença muscular **Lei Lei Wu** Repórter A Biohaven está buscando reverter o destino de seu medicamento experimental problemático, o tróriluzol, para a ataxia espinocerebelar — uma doença muscular degenerativa — utilizando novos resultados de ensaios clínicos que sugerem que o tratamento pode reduzir significativamente a progressão da doença em comparação com populações de grupo controle . A empresa de biotecnologia [anunciou nesta segunda-feira](https://archive.ph/o/lkPTY/https://www.prnewswire.com/news-releases/biohaven-achieves-positive-topline-results-in-pivotal-study-of-troriluzole-in-spinocerebellar-ataxia-sca-302255056.html) (23/9) que o tróriluzol reduziu a progressão da doença em 50% em comparação com um grupo de controle externo dos EUA e em 70% em comparação com um grupo de controle externo da UE, após três anos de tratamento. A Biohaven planeja retornar ao [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) com um novo pedido de autorização para comercialização do medicamento no quarto trimestre deste ano; mais de um ano após o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) [ter recusado revisar](https://archive.ph/o/lkPTY/https://endpts.com/fda-hands-biohavens-ataxia-program-a-refuse-to-file-letter-shares-drop/) a solicitação da empresa com base em um estudo que falhou ao comparar pacientes que receberam o medicamento com aqueles que receberam placebo em 48 semanas. Em uma entrevista para o **Endpoints News**, o CEO da Biohaven, Vlad Coric, destacou a importância de usar evidências do mundo real no ensaio clínico, afirmando que seria “virtualmente impossível” conduzir um estudo controlado por placebo por três anos. Ele também acrescentou que “o rigor ainda está presente” com a quantidade de controles, incluindo medidas genéticas, utilizadas para comparar os pacientes que receberam o medicamento com as populações externas. “Se você não tem uma ferramenta como esta, pode perder algo com um grande efeito terapêutico, como demonstramos aqui”, disse ele. Muitos ensaios clínicos fundamentais para doenças raras medem seus desfechos primários mais cedo, como em cerca de um ano, mas o grupo experimental no estudo da Biohaven recebeu o medicamento por três anos, primeiro como parte do estudo que falhou e depois como parte de uma extensão aberta. “Quem realiza um ensaio que dura tanto tempo? É algo praticamente inédito, e os pacientes continuaram vindo de todo o país para participar do estudo, porque estão notando a diferença e querem continuar”, disse Coric em uma ligação para investidores na manhã de segunda-feira. ## **Jeremy Schmahmann** “Para realmente mudar a progressão da doença, é necessário observar um período mais longo”, disse **Jeremy Schmahmann**, do Massachusetts General Hospital, um dos investigadores do estudo, ao **Endpoints News**. O tróriluzol é um pró-fármaco do riluzol, um tratamento para a doença neurodegenerativa esclerose lateral amiotrófica (ELA). A ataxia espinocerebelar é outra doença neurodegenerativa na qual as pessoas perdem gradualmente a capacidade de controlar os movimentos musculares voluntários, tornando difícil equilibrar-se, caminhar e falar. Atualmente, não existem tratamentos aprovados pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para a doença. A Biohaven afirmou que o medicamento oral de dose única diária atingiu o desfecho primário em todos os genótipos de SCA incluídos no estudo e mostrou superioridade estatisticamente significativa após um e dois anos, em comparação com os grupos de controle externo. O tróriluzol atingiu significância estatística em nove dos desfechos do estudo, de acordo com o comunicado de imprensa da empresa. A progressão da doença foi medida utilizando uma escala de pontuação de movimento funcional chamada f-SARA. ## **O primeiro sinal** Coric e Schmahmann notaram, em uma entrevista conjunta, que, desde o início, um indicador chave para eles de que o medicamento estava funcionando foi após um curto estudo de oito semanas. Schmahmann disse que os pacientes que foram retirados do medicamento no final do estudo “clamaram para voltar a usá-lo.” “Quando as pessoas foram colocadas de volta \[no tróriluzol\], a restabilização, foi como uma experiência de retirada randomizada que gerou dados, quando ouvimos do Dr. Schmahmann e outros sobre suas observações”, disse Coric. “Então tivemos que realizar outro estudo.” No entanto, o tróriluzol [falhou em superar o placebo](https://archive.ph/o/lkPTY/https://endpts.com/fresh-off-11-6b-sale-to-pfizer-new-biohaven-hits-phase-iii-setback-just-weeks-after-vlad-coric-chalked-up-promise/) no estudo randomizado de Fase 3 com 213 pacientes em 48 semanas, marcando outro revés para o medicamento, que anteriormente falhara em estudos para Alzheimer e ansiedade. Após isso, analistas de Wall Street que acompanhavam a empresa e a própria Biohaven não destacaram muito o programa, focando em outros programas do [pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/), incluindo um ativo de doença autoimune em fase inicial. “Após a recusa de aprovação no verão passado para o tróriluzol na SCA, os investidores praticamente desistiram. Mal sabíamos que a Biohaven tinha concordado com um novo desenho de estudo com o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)”, escreveu o analista Tyler Van Buren, da TD Cowen, em uma nota na segunda-feira, dizendo que o medicamento poderia se transformar em uma “oportunidade de vários bilhões de dólares”. As ações da Biohaven ([$BHVN](https://archive.ph/o/lkPTY/https://finance.yahoo.com/q?s=BHVN)) subiram 10% na segunda-feira. “Eu estava na reunião com o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) quando eles se recusaram a ouvir, e os líderes de associações de pacientes que estavam presentes ficaram desolados, em lágrimas, no final daquela reunião”, disse Schmahmann. “Não somos movidos por esperança ou crença. Somos movidos pelos dados. E embora você deseje desesperadamente tratamentos, e tenhamos tentado outros no passado que não funcionaram… é isso que impulsiona nossa resposta de estarmos empolgados com o que aconteceu — que agora há evidências de que o medicamento retarda a progressão da doença.” --- Fonte: [EndpointsNews](https://archive.ph/lkPTY#selection-613.0-739.528) **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Notícias --- ### [STF: Oito perguntas sobre a decisão envolvendo medicamentos de alto custo](https://academiadepacientes.com.br/stf-oito-perguntas-sobre-a-decisao-envolvendo-medicamentos-de-alto-custo/) **Published:** setembro 18, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Descubra os novos parâmetros do STF para o fornecimento de medicamentos pelo SUS, incluindo a criação de uma plataforma nacional e a gestão de demandas. **Content:** 1. O Supremo Tribunal Federal (STF) homologou, em sessão virtual encerrada em 13/9, um acordo que definiu critérios e parâmetros a serem observados nas ações judiciais de fornecimento de medicamentos pelo Sistema Único de Saúde (SUS). O acordo foi apresentado pelo ministro Gilmar Mendes a partir das discussões entre União, estados e municípios para facilitar a gestão e o acompanhamento dos pedidos de fornecimento. ### Qual é o principal objetivo do acordo homologado pelo STF? O principal objetivo do acordo é estabelecer critérios e parâmetros para as ações judiciais relacionadas ao fornecimento de medicamentos pelo Sistema Único de Saúde (SUS), facilitando a gestão e o acompanhamento dos pedidos de fornecimento . ### O que a nova plataforma nacional prevista no acordo irá reunir? A nova plataforma nacional reunirá todas as informações sobre demandas de medicamentos, permitindo que as pessoas preencham dados básicos para análise administrativa do pedido pelo poder público, com possibilidade de compartilhamento das informações com o Judiciário. ### Quais medicamentos são considerados não incorporados ao SUS? Medicamentos não incorporados ao SUS são aqueles que não constam na política pública do SUS, que estão previstos em protocolos clínicos oficiais para outras finalidades, que não têm registro na Anvisa, que são usados off-label sem protocolo clínico, ou que não integram listas do componente básico. ### Como serão tratadas as demandas relativas a medicamentos não incorporados ao SUS? As demandas relativas a medicamentos não incorporados ao SUS, mas com registro na Anvisa, tramitarão na Justiça Federal quando o valor anual do tratamento for igual ou superior a 210 salários mínimos. Nesses casos, os medicamentos serão custeados integralmente pela União. Para medicamentos com custo anual unitário entre sete e 210 salários mínimos, os casos permanecerão na Justiça Estadual, e a União deverá ressarcir 65% das despesas decorrentes de condenações dos estados e municípios . ### Quem apresentou o acordo ao STF? O acordo foi apresentado pelo ministro Gilmar Mendes, a partir de discussões entre a União, estados e municípios . ### Qual foi o contexto que levou à criação do acordo? O acordo surgiu a partir de discussões sobre a judicialização do fornecimento de medicamentos, especialmente em um caso que tratava de medicamento de alto custo, mas que evoluiu para a análise de medicamentos registrados na Anvisa, mas não incorporados ao SUS, independentemente do custo 2 ### Quando foi homologado o acordo pelo STF? O acordo foi homologado na sessão virtual encerrada em 13 de setembro de 2024. ### Qual é a importância da criação da comissão especial mencionada no acordo? A comissão especial, composta pela União, estados, municípios e entidades envolvidas, foi criada para discutir e buscar uma solução consensual para a questão do fornecimento de medicamentos, promovendo uma melhor coordenação e entendimento entre as partes. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Palavras Importam: "Pacientes" ou "Pessoas com Doenças Raras"?](https://academiadepacientes.com.br/palavras-importam-pacientes-ou-pessoas-com-doencas-raras/) **Published:** setembro 17, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Reflexão sobre o impacto da linguagem ao tratar pessoas que vivem com doenças raras, inspirada por artigo da JAMA sobre humanização no cuidado. **Content:** O artigo publicado na *JAMA Oncology*, intitulado “[Persons With Cancer Rather Than Cancer Patients—Semantics Matter](https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/fullarticle/2823112?guestAccessKey=fb152831-8631-4404-9c01-25211d49a342&utm_source=silverchair&utm_medium=email&utm_campaign=jama_network&utm_content=network_highlights&utm_term=091524&adv=000002229264#google_vignette)“, escrito pelo Dr. Frederic Ivan L. Ting, me fez refletir sobre a forma como nos referimos às pessoas que vivem com doenças raras. O artigo discute a maneira como os profissionais de saúde, muitas vezes de forma inconsciente, acabam desumanizando pacientes ao se referirem a eles com base na sua doença, como “paciente com câncer”, em vez de “pessoa que vive com câncer”. Essa sutileza semântica pode parecer irrelevante para alguns, mas carrega implicações significativas sobre como percebemos e tratamos quem enfrenta uma condição de saúde. Como você sabe, apesar de não ser médico, sou pesquisador especializado em doenças raras e mantenho um blog sobre o tema. A leitura desse artigo na JAMA fez com que eu refletisse sobre a linguagem que costumamos usar ao falar sobre as pessoas que vivem com doenças raras. O mesmo raciocínio aplicado ao câncer deve ser considerado em outras áreas da saúde, especialmente no campo das doenças raras, onde a identidade da pessoa é, muitas vezes, ofuscada pela raridade e gravidade de sua condição. > **Cada rosto conta uma história, tecida com força e graça.** > **Além das suas condições, eles estão unidos, vivendo vidas plenas,** > **cheias de esperança e resiliência.** Em muitas ocasiões, ao nos referirmos a “pacientes com doenças raras”, sem perceber, estamos dando mais ênfase à doença do que à pessoa. Isso pode contribuir para uma visão reducionista, onde a complexidade da vida, da história pessoal, dos relacionamentos e dos sonhos daquela pessoa são deixados de lado em prol de uma classificação médica. Ao adotar a expressão “pessoa que vive com doença rara”, resgatamos a humanidade e lembramos a todos que estamos falando de alguém que é muito mais do que seu diagnóstico. O artigo de Ting mostra, de maneira clara, como a linguagem molda nossas percepções e ações. A ideia de que as palavras carregam um peso emocional e cognitivo é respaldada por estudos de linguística e ciência cognitiva. Isso se aplica perfeitamente ao contexto das doenças raras, onde as pessoas já enfrentam inúmeros desafios, incluindo a falta de visibilidade e compreensão. Desumanizá-las por meio da linguagem agrava ainda mais essa situação. Desde sempre este blog enfatiza o uso da expressão “pessoas que vivem com doenças raras” e não ¨pacientes com doenças raras”[1](#footnote_1_48888 "O título do blog foi concebido numa época em que este debate não ocorria"). Desta forma, busco incentivar profissionais, familiares e cuidadores a também refletirem sobre a importância dessa mudança. Afinal, palavras importam — e elas têm o poder de transformar não só a maneira como nos comunicamos, mas também como nos conectamos e cuidamos de quem precisa. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* 1. O título do blog foi concebido numa época em que este debate não ocorria \[[↩](#identifier_1_48888)\] **Categorias:** Artigos --- ### [Pacientes celebram pedido de vista no STF sobre medicamentos de alto custo](https://academiadepacientes.com.br/pacientes-celebram-pedido-de-vista-no-stf-sobre-medicamentos-de-alto-custo/) **Published:** setembro 14, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Pacientes comemoram pedido de vista no STF sobre medicamentos de alto custo, aguardando decisão mais equilibrada para garantir acesso a tratamentos essenciais. **Content:** O [julgamento no Supremo Tribunal Federal (STF)](https://noticias.stf.jus.br/postsnoticias/entenda-julgamento-do-stf-sobre-criterios-para-fornecimento-de-medicamentos-de-alto-custo/) sobre a concessão judicial de medicamentos de alto custo foi suspenso após o pedido de vista do ministro Nunes Marques. A decisão trouxe alívio para muitos pacientes que acompanham o processo de perto. A pausa no julgamento, que já contava com maioria formada, foi recebida com esperança por associações de pacientes, que acreditam que o tempo adicional para análise pode resultar em uma decisão mais equilibrada e justa. O adiamento ocorreu durante a sessão do Plenário Virtual cujo prazo encerrava-se na sexta-feira (13/9), e o caso só voltará a ser analisado após o retorno do processo pelo ministro. Enquanto isso, os pacientes celebram a oportunidade de aprofundamento do debate, especialmente considerando que a decisão impactará diretamente o acesso a medicamentos caros que não fazem parte das listas do Sistema Único de Saúde (SUS), mas são registrados pela Anvisa. ## Pedido de Vista: Uma Oportunidade para Reavaliar a Judicialização da Saúde Para os pacientes, o pedido de vista de Nunes Marques oferece uma janela para reavaliações importantes. A proposta em julgamento estabelece critérios rigorosos para a concessão de medicamentos não incorporados ao SUS, o que pode restringir o acesso a tratamentos essenciais. A suspensão temporária gera a expectativa de que o ministro poderá trazer novos elementos à discussão, potencialmente favorecendo um olhar mais sensível às necessidades dos indivíduos que dependem de decisões judiciais para obter tratamentos de alto custo. Essa reação positiva por parte dos pacientes reflete o desejo de que o STF leve em consideração a realidade de quem não pode esperar por processos burocráticos prolongados. Ao adiar a decisão, há a esperança de que o tribunal considere, de maneira mais abrangente, os impactos que esses critérios terão sobre a vida de pessoas que enfrentam doenças graves e raras, muitas vezes sem alternativas de tratamento acessível. ## Impactos da Decisão e Possibilidade de Embargos de Declaração Embora o pedido de vista adie a decisão final, ele também oferece a oportunidade de que novos aspectos técnicos e jurídicos sejam incorporados ao julgamento, beneficiando pacientes que lutam pelo acesso a medicamentos vitais. E, mesmo após o retorno do julgamento e a definição da tese, após sua publicação ainda será possível que as partes recorram por meio de embargos de declaração, para esclarecer pontos da tese. Até lá, os pacientes permanecem esperançosos de que o desfecho do julgamento leve em consideração suas necessidades urgentes e os desafios que enfrentam no acesso a medicamentos de alto custo. Com o processo em pausa, os grupos de pacientes e suas famílias ganham tempo para continuar pressionando por uma decisão que leve em conta o direito à saúde e ao tratamento digno, enquanto o STF busca uma desafiadora solução equilibrada entre as necessidades individuais e a sustentabilidade do sistema de saúde pública. --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** STF --- ### [Elevidys: Por que a decisão de Gilmar Mendes foi acertada?](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-por-que-a-decisao-de-gilmar-mendes-foi-acertada/) **Published:** setembro 11, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Análise da decisão de Gilmar Mendes sobre a judicialização da saúde, equilibrando o direito a tratamentos de alto custo com a responsabilidade fiscal do governo. **Content:** A União ajuizou, em 23 de agosto de 2024, a Petição 12.928, em que requer a suspensão do cumprimento de medidas liminares que determinaram a compra do medicamento Elevidys, até que fosse finalizada conciliação entre o laboratório Roche e o Ministério da Saúde (Petição 12.928). Gilmar Mendes (STF) acatou a petição. A judicialização da saúde no Brasil ocorre quando cidadãos recorrem à Justiça para garantir o acesso a tratamentos médicos, especialmente medicamentos de alto custo. O problema da judicialização é que ela pode causar um grande impacto no orçamento público, como visto em 2020, quando até 10% dos recursos da saúde destinado à saúde de 13 estados e de metade dos municípios brasileiros foram usados para cumprir decisões judiciais. Sabemos que o acesso ao tratamento é um direito fundamental, **mas que atender a todos os pedidos judiciais pode gerar problemas maiores, como a dificuldade de manter o orçamento de saúde sustentável.** Nenhum país do planeta entrega tudo que é reivindicado pela sociedade em termos de recursos de saúde. Não é uma mazela brasileira. O caso do Elevidys, usado para tratar a distrofia muscular de Duchenne, é exemplar. Ele custa cerca de R$17 milhões por tratamento, e sua judicialização levou o governo a enfrentar decisões judiciais com grande impacto financeiro. Para evitar um dano ainda maior, o Supremo Tribunal Federal (STF), por meio do ministro Gilmar Mendes, **buscou um caminho de conciliação entre o governo e a indústria farmacêutica, criando um diálogo para negociar preços mais acessíveis**. O ministro ainda teve a sensibilidade de determinar que crianças próximas de perder a oportunidade de tratamento recebam o medicamento imediatamente, mostrando atenção ao tempo crítico para a eficácia do tratamento. Desta forma, o STF inaugura uma nova fase na judicialização da saúde, **que não é marcada por uma quebra brusca de paradigmas, ou negação de direitos,** mas sim por uma postura de conciliação, evitando um ativismo judicial que poderia prejudicar as decisões administrativas e a democracia. A decisão do STF buscou preservar a legitimidade do sistema legal, equilibrando o direito à saúde com a responsabilidade orçamentária e administrativa do Estado. ## **“Às vezes é necessário restabelecer o óbvio”** ## Aldous Huxley ## A Petição 12.928: ***Audiência de conciliação. Tentativa de resolução ampla da questão relativa ao fornecimento do medicamento Elevidys, em benefício de todos os portadores de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)*** O ministro Gilmar Mendes [suspendeu decisões provisórias (liminares)](https://g1.globo.com/politica/noticia/2024/08/28/gilmar-mendes-suspende-decisoes-que-autorizavam-compra-de-medicamento-de-r-15-milhoes-para-distrofia-muscular-rara.ghtml) da Justiça que autorizaram a compra do medicamento “Elevidys”. O ministro assim atendeu a um pedido da União e isto **vale até que seja concluída uma conciliação entre o laboratório responsável pelo medicamento e a União** sobre o preço e as condições de aquisição do medicamento, que ainda depende de aval da Agência Nacional de Vigilância Sanitária. No momento da suspensão, já haviam sido concedidas 13 liminares para fornecimento do medicamento, sendo que 11 delas ainda não haviam sido cumpridas. A União também explicou que, apenas para o cumprimento das 13 liminares deferidas, haveria um impacto de R$ 252 milhões aos cofres públicos. Diante da situação, o que fez Gilmar Mendes? O Ministro Gilmar Mendes designou, em 6 de agosto de 2024, audiência de conciliação entre a União e a farmacêutica Roche Brasil para tratativas sobre o preço e as condições de aquisição do medicamento Elevidys, indicado para tratamento de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Ao receber a Reclamação 68.709, ajuizada pelos responsáveis legais de criança portadora da patologia, o Ministro Gilmar Mendes **reconheceu a sensibilidade do tema, que envolve não só os interesses legítimos do paciente e de seus familiares, mas também a preocupação, igualmente legítima, dos gestores do SUS com a preservação de recursos suficientes para o atendimento de outras demandas sociais na área da saúde pública.** O Relator acrescentou que todos os portadores da DMD têm direito de receber atenção médica especializada e tratamento adequado para a patologia (e não só Enzo). Registrou, ainda, sua preocupação em buscar uma solução ampla para o fornecimento do remédio a todos os portadores da doença, por meio da rede pública de saúde. Por isso, designou audiência de conciliação para aproximar as partes envolvidas, sobretudo o Ministério da Saúde e o laboratório, e tentar viabilizar a incorporação da tecnologia no Sistema Único de Saúde, **por preços e condições justas**. Uma das soluções possíveis seria a celebração de um acordo de compartilhamento de risco entre o laboratório e o Ministério da Saúde. Por meio deles, as partes negociam preços justos para o produto e, ainda, dividem os riscos relacionados à sua eficácia, condicionando o pagamento do preço total à apresentação de benefícios para o paciente. A primeira audiência de conciliação foi realizada em 14.de agosto e contou com a presença de representantes do Ministério da Saúde, da Anvisa, da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), da farmacêutica Roche Brasil, dos hospitais credenciados, do Ministério Público Federal e do autor da reclamação. Gilmar deixou claro que a decisão não tem o objetivo de revogar as liminares concedidas, mas apenas suspendê-las até a conclusão das negociações, **o que poderá beneficiar não só os autores das ações em andamento, mas todas as crianças portadoras de Distrofia Muscular de Duchenne que residem no país**. As partes se comprometeram a trazer propostas na próxima reunião, agendada para 30 de setembro de 2024, às 14h, na Sala de Sessões de Segunda Turma do STF **Como editor de um blog dedicado à reflexão sobre doenças raras, é fundamental destacar que a solução proposta pelo ministro Gilmar Mendes na Petição 12.928 representa um avanço significativo na forma como a judicialização da saúde pode ser tratada no Brasil.** **Ao priorizar o diálogo entre o governo e a indústria farmacêutica, sem comprometer o acesso ao tratamento para pacientes em condições críticas, Mendes demonstrou sensibilidade e pragmatismo ao equilibrar os direitos fundamentais com a responsabilidade fiscal. Essa abordagem, que evita o ativismo judicial e favorece a conciliação, sinaliza um caminho mais sustentável e democrático para a garantia do direito à saúde.** Para **todos** os pacientes elegíveis para a terapia (e não para alguns que têm condição de judicializar e pagar advogados) , a solução proposta pelo Ministro Gilmar Mendes no sentido de convocar as partes a uma conciliação inaugura um precedente virtuoso nas relações entre direito à saúde e democracia. ## Leia também: [Elevidys: um precedente perigoso?](um%20precedente%20perigoso?) [PET 12.928 – Audiência de conciliação. Tentativa de resolução ampla da questão relativa ao fornecimento do medicamento Elevidys, em benefício de todos os portadores de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)](http://PET%2012.928%20%E2%80%93%20Audi%C3%AAncia%20de%20concilia%C3%A7%C3%A3o.%20Tentativa%20de%20resolu%C3%A7%C3%A3o%20ampla%20da%20quest%C3%A3o%20relativa%20ao%20fornecimento%20do%20medicamento%20Elevidys,%20em%20benef%C3%ADcio%20de%20todos%20os%20portadores%20de%20Distrofia%20Muscular%20de%20Duchenne%20(DMD)) **Categorias:** Tem Solução! --- ### [STF forma maioria para fornecimento de remédios fora do SUS](https://academiadepacientes.com.br/justica-tera-novas-normas-para-fornecimento-de-remedios-fora-do-sus/) **Published:** setembro 10, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** STF aprova regras para fornecimento judicial de medicamentos fora do SUS, com critérios rigorosos e novas normas de competência entre Justiça Federal e Estadual. **Content:** ## O que há de novo: O STF formou maioria para estabelecer regras sobre o fornecimento de remédios registrados pela Anvisa, mas não incluídos no SUS. O Plenário Virtual para votação desta matéria fica aberto até sexta-feira (13/9) ## Por que isso importa: Essa decisão padroniza o acesso judicial a medicamentos caros fora das listas do SUS, estabelecendo critérios claros e justos 🏥⚖️. ## O quadro geral: - 1. A decisão envolve dois processos, com maioria dos ministros a favor da criação de critérios rigorosos para o fornecimento judicial de medicamentos. 2. A Justiça Federal será responsável pelos casos mais caros, e a Justiça Estadual pelos de menor custo, com ressarcimento da União em 65% dos casos. 3. As novas regras exigem comprovações científicas e financeiras rigorosas para garantir o fornecimento dos medicamentos. ## [Clique aqui para saber mais](https://www.cnnbrasil.com.br/politica/stf-tem-maioria-para-regras-sobre-fornecimento-de-remedios-de-fora-da-lista-do-sus/) --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Não categorizado, Notícias --- ### [STF pode endurecer regras para medicamentos fora do SUS](https://academiadepacientes.com.br/tema-1234-stf-pode-endurecer-regras-para-medicamentos-fora-do-sus/) **Published:** setembro 8, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Pacientes enfrentam mais barreiras para obter medicamentos não incluídos nas listas do SUS, conforme novas diretrizes do STF que exigem provas rigorosas. **Content:** O Supremo Tribunal Federal (STF) iniciou nesta sexta-feira (6/9) o julgamento das teses de repercussão geral dos Temas 6 e 1234, que podem ter impacto em todo o país. A questão em análise, no Plenário Virtual, envolve a obrigatoriedade de o Estado fornecer medicações não incluídas no Sistema Único de Saúde (SUS), qual ente (União, Estados ou Municípios) é responsável pela oferta e como ela deve ocorrer. O caso poderá definir a responsabilidade do Estado em garantir o acesso a esses tratamentos. Pedimos à consultora jurídica da ABRAM (Associação Brasileira de Mucoviscidose), Letícia Lemgruber, para nos ajudar a entender o que se passa. Segundo ela, para entender o que está acontecendo, primeiro é preciso saber o que é “repercussão geral”. “Repercussão geral é um tipo de julgamento no qual o STF uniformiza a interpretação sobre determinada questão relevante e, a partir daí, esse entendimento deve ser seguido não só por todo Poder Judiciário como também pelos demais Poderes. O objetivo é reduzir o volume de recursos levados ao STF, para que seja possível decidir vários casos semelhantes com a mesma questão constitucional”. Segundo Letícia, esse instituto processual foi previsto na Emenda Constitucional n. 45/2004. O julgamento deve terminar na próxima sexta-feira (13/9). Até o momento, quatro ministros acompanharam o relator: Edson Fachin, Dias Toffoli, Luís Roberto Barroso e Cristiano Zanin. Os demais ainda não se manifestaram. ## Como chegamos até aqui? > Letícia Lemgruber traça um histórico do que se passou no STF até a votação que ora se inicia. O texto a seguir é reprodução integral de sua contribuição a esta matéria. > > Em 03/12/2007 o STF reconheceu a existência de repercussão geral sobre a obrigatoriedade, ou não, de o Estado fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo (Tema 6). > > Em março de 2020, depois de amplos debates, com a participação de advogados públicos, da Associação Brasileira de Mucoviscidose – ABRAM , a única associação a falar em nome dos pacientes, apontando os riscos para uma decisão que não considerasse as particularidades das doenças raras, e de farta discussão entre os Ministros, o STF concluiu o julgamento do caso que deu origem a este debate de agora (leading case). > > Embora o fato que deu origem ao debate se referisse especificamente a medicamento de alto custo, as discussões evoluíram para a análise da possibilidade de concessão judicial de medicamentos não incorporados ao SUS, independentemente do custo. > > Na ocasião, os Ministros do STF deliberaram que fixariam a tese de repercussão geral posteriormente. > > Paralelamente, desde 18/11/2011 o STF também havia reconhecido a existência de repercussão geral quanto à obrigatoriedade do Estado fornecer medicação sem registro na ANVISA (Tema 500). O julgamento foi concluído em 22/05/2019 e a tese definida foi: “1. O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. 2. A ausência de registro na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. 3. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da ANVISA em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei nº 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: (i) a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras);(ii) a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; e (iii) a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. 4. As ações que demandem fornecimento de medicamentos sem registro na ANVISA deverão necessariamente ser propostas em face da União”. > > Ou seja, em relação aos medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras, basta o registro no órgão sanitário do país de origem. Mesmo sem o registro na ANVISA o paciente poderia pleitear judicialmente a medicação. > > Depois disso, o julgamento da tese do Tema 6 chegou a ter início no sistema virtual, na sessão de 21/08/2020 a 28/08/2020, com a inserção do voto de três Ministros, cada qual com proposta própria de enunciado da tese. > > O Plenário virtual do STF é um espaço de deliberação virtual que permite o julgamento de processos por meio eletrônico (não existem debates presenciais dos Ministros, cada qual inclui sua sugestão eletronicamente). > > Na ocasião, o Ministro Marco Aurélio (Relator), apresentou uma sugestão de tese, bem como o ministro Alexandre de Moraes e Luís Roberto Barroso. Não havia consenso entre as sugestões. Então, em 26/08/2020 o Ministro Gilmar Mendes pediu vista e o julgamento foi interrompido. > > Depois disso, o processo chegou a ser incluído na pauta presencial da sessão marcada para 18/05/2023, mas o julgamento não ocorreu, pois um julgamento anterior se prolongou. > > Ainda, também paralelamente, em 09/09/2022 o STF reconheceu a existência de repercussão geral de outro tema, qual seja, qual ente (União, Estados ou Municípios) é responsável pela oferta de medicamentos já registrados na ANVISA mas ainda não incorporados ao SUS. E, caso seja da União, se as ações deveriam ser propostas perante a Justiça Federal (Tema 1234). > > Neste processo, foi designada uma Comissão Especial para tentar um acordo entre União, Estados e Municípios, em relação à competência, custeio e ressarcimento nos processos que envolvam medicações não incorporadas ao SUS. Foram realizadas várias reuniões, com a participação dos três Poderes, além de muitos observadores, chegando-se a um consenso em relação a alguns itens, a um acordo em relação a outros, ficando pendentes outros itens. > > Neste cenário, portanto, em 28/08/2024, o Ministro Gilmar Mendes, Relator do Tema 1234, apresentou, junto com o Ministro Roberto Barroso, uma sugestão de tese conjunta do Tema 1234 com o Tema 6, e o julgamento foi incluído no sistema virtual, na sessão de 06/09/2024 a 13/09/2024, a que ora está sendo apreciada. ## O que o relator Gilmar Mendes está propondo para o caso? A tese sugerida por Gilmar Mendes é a seguinte: “1. A ausência de inclusão de medicamento nas listas de dispensação do Sistema Único de Saúde – SUS (RENAME, RESME, REMUME, entre outras) impede, como regra geral, o fornecimento do fármaco por decisão judicial, independentemente do custo. 2\. É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, desde que preenchidos, cumulativamente, os seguintes requisitos, cujo ônus probatório incumbe ao autor da ação: (a) negativa de fornecimento do medicamento na via administrativa, nos termos do item “4” do Tema 1234 da repercussão geral; (b) ilegalidade do ato de não incorporação do medicamento pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ausência de pedido de incorporação ou da mora na sua apreciação, tendo em vista os prazos e critérios previstos nos artigos 19-Q e 19-R da Lei nº 8.080/1990 e no Decreto nº 7.646/2011; (c) impossibilidade de substituição por outro medicamento constante das listas do SUS e dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; (d) comprovação, à luz da [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/), da eficácia, acurácia, [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e segurança do fármaco, necessariamente respaldadas por evidências científicas de alto nível, ou seja, unicamente ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise; (e) imprescindibilidade clínica do tratamento, comprovada mediante laudo médico fundamentado, descrevendo inclusive qual o tratamento já realizado; e (f) incapacidade financeira de arcar com o custeio do medicamento. 3\. Sob pena de nulidade da decisão judicial, nos termos do artigo 489, § 1º, incisos V e VI, e artigo 927, inciso III, § 1º, ambos do Código de Processo Civil, o Poder Judiciário, ao apreciar pedido de concessão de medicamentos não incorporados, deverá obrigatoriamente: (a) analisar o ato administrativo comissivo ou omissivo de não incorporação pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ou da negativa de fornecimento da via administrativa, à luz das circunstâncias do caso concreto e da legislação de regência, especialmente a política pública do SUS, não sendo possível a incursão no mérito do ato administrativo; (b) aferir a presença dos requisitos de dispensação do medicamento, previstos no item 2, a partir da prévia consulta ao Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NATJUS), sempre que disponível na respectiva jurisdição, ou a entes ou pessoas com expertise técnica na área, não podendo fundamentar a sua decisão unicamente em prescrição, relatório ou laudo médico juntado aos autos pelo autor da ação; e (c) no caso de deferimento judicial do fármaco, oficiar aos órgãos competentes para avaliarem a possibilidade de sua incorporação no âmbito do SUS”. ## Trocando em miúdos, quais as implicações da tese sugerida pelo relator Gilmar Mendes para as pessoas que vivem com doenças raras? ### 1. Regra Geral: Impedimento de Fornecimento de Medicamento por Decisão Judicial - A ausência de inclusão de um medicamento nas listas oficiais do SUS, como Relação Nacional de Medicamentos (RENAME) , Relação Estadual de Medicamentos Essenciais (RESME) etc. **impede, como regra geral, que um paciente obtenha o medicamento por via judicial**. Isso significa que, em princípio, **o Judiciário não pode obrigar o SUS a fornecer medicamentos que não estejam nessas listas, independentemente do seu custo**. Para os pacientes, **isso reforça a dificuldade de acesso a tratamentos que ainda não tenham sido formalmente incluídos no SUS, sendo necessário recorrer a medicamentos que já estão incorporados.** ### 2. Exceção: Possibilidade de Concessão Judicial - **Excepcionalmente**, o STF abre a possibilidade de concessão judicial de medicamentos registrados na ANVISA, mas não incorporados nas listas do SUS, desde que cumpridos os requisitos descritos. Para o paciente, isso significa que ainda existe a possibilidade de obter medicamentos fora das listas, mas a obtenção depende do cumprimento de critérios rigorosos: - **Negativa administrativa**: O paciente deve comprovar que houve uma negativa formal do fornecimento do medicamento pelos canais administrativos do SUS. - **Ilegalidade do não fornecimento**: Deve ser comprovada a ilegalidade no ato de não incorporação do medicamento pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ausência de pedido ou demora na apreciação do pedido, conforme os prazos legais. - **Impossibilidade de substituição**: Deve ser demonstrada a impossibilidade de substituição do medicamento por alternativas já disponíveis no SUS. - **Evidências científicas de alto nível**: A eficácia do medicamento deve ser comprovada por evidências científicas robustas, como ensaios clínicos randomizados e [revisões sistemáticas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisoes-sistematicas/), o que pode ser uma barreira para pacientes com doenças raras ou para aqueles cujos tratamentos ainda não possuem estudos amplamente validados. - **Imprescindibilidade clínica**: A necessidade do medicamento deve ser justificada por um laudo médico detalhado, o que pode aumentar a carga de comprovação para o paciente. - **Incapacidade financeira**: Deve ser comprovada a impossibilidade de o paciente arcar com o custo do medicamento, limitando o acesso para aqueles que possuem alguma capacidade financeira. ### 3. Procedimentos Obrigatórios para o Poder Judiciário - Ao analisar esses casos, o Judiciário deve seguir regras claras, **o que pode afetar diretamente a dinâmica dos processos judiciai**s: - **Análise do ato administrativo**: O juiz deve analisar o ato de não incorporação pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), sem entrar no mérito técnico da decisão administrativa. Isso significa que o paciente terá que enfrentar o ônus de provar que houve falha ou demora na decisão da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), o que pode ser um obstáculo para muitos - - **Consultoria técnica**: O juiz deve buscar apoio técnico, como do Núcleo de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NATJUS), e não pode basear sua decisão apenas em documentos médicos fornecidos pelo paciente. Isso dificulta o acesso de pacientes que não tenham condições de fornecer pareceres técnicos externos. - - **Ofício para incorporação no SUS**: Se o medicamento for concedido judicialmente, o juiz deverá oficiar aos órgãos responsáveis para avaliar sua incorporação ao SUS, o que pode abrir precedentes para futuras incorporações, mas não garante um acesso imediato para outros pacientes. ### Consequências para Pacientes - **Rigor Processual**: **O processo judicial para obtenção de medicamentos fora das listas do SUS se torna mais complexo, exigindo provas robustas e evidências científicas, o que pode ser um desafio para muitos pacientes.** - **Limitações de Acesso**: Pacientes sem recursos financeiros ou sem acesso a especialistas que possam fornecer laudos detalhados e evidências científicas podem enfrentar dificuldades adicionais para obter esses medicamentos. - **Implicações para Doenças Raras**: **Embora o tema não trate diretamente de doenças raras, os pacientes com essas condições podem ser particularmente afetados**, já que os tratamentos muitas vezes não possuem grande quantidade de evidências científicas devido à raridade das condições e ao número limitado de estudos clínicos. Em suma, a jurisprudência traz um equilíbrio entre a proteção ao erário público e a tentativa de garantir o acesso a medicamentos, mas estabelece barreiras substanciais para pacientes que buscam tratamentos fora das listas do SUS, especialmente os que não podem atender a todas as exigências probatórias e financeiras. ## O que pensa Leticia Lemgruber sobre o voto dos relatores > Pela tese, **a regra geral é no sentido de que o Poder Judiciário não pode obrigar o SUS a fornecer medicações que não tenham sido incorporadas**. Mas, o paciente pode pedir judicialmente o fornecimento de uma medicação, caso preencha alguns requisitos, já descritos acima. > > Ainda que o paciente cumpra os requisitos, para o juiz ordenar o fornecimento da medicação, ele deverá: > > (3.a) analisar a situação na [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/): se ainda não foi feito o pedido, se existe atraso na análise do pedido, e, caso tenha sido negada a incorporação, se essa recusa foi ilegal – mas, neste aspecto, o juiz não pode entrar no mérito técnico da decisão da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/); > > (3.b) analisar se os requisitos de “i” a “vi” foram cumpridos, mas para isso o juiz não pode se basear nos documentos e laudos médicos fornecidos pelo paciente, precisa fazer uma consulta ao NATJUS ou a “entes ou pessoas com expertise técnica na área”; > > (3.c) caso cumpridos todos os requisitos, o juiz pode ordenar o fornecimento da medicação, e nesse caso deve oficiar os órgãos responsáveis para avaliarem a incorporação ao SUS. > > **Os critérios fixados podem servir como barreira intransponível para o acesso a medicações, especialmente para os pacientes de doenças raras.** > > O primeiro ponto é a dúvida gerada pelo item 2. Se no Tema 500 já foi decidido **que basta o registro no órgão sanitário do país de origem para judicialização de medicamentos órfãos para doenças raras**, tal regra há de prevalecer. > > Como sabido, a legitimidade para pedir o registro na ANVISA é **EXCLUSIVA** da indústria farmacêutica. E o registro na ANVISA é pré-requisito para análise de incorporação ao SUS, pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Ou seja, **se o laboratório não pede o registro na ANVISA, não é possível à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) avaliar aquela tecnologia para negar ou não a inclusão ao SUS.** Por outro lado, a partir do registro ANVISA, a análise sobre a incorporação ao SUS pode ser provocada por vários legitimados ou realizada de ofício pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). > > Ou seja, **está assegurada, pelo Tema 500, a judicialização de medicamentos órfãos para doenças raras sem registro na ANVISA** (bastando o registro no órgão sanitário do país de origem). > > Ao exigir, agora no Tema 6, a inexistência de negativa prévia da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), e ao proibir que os juízes analisem o mérito dessa negativa, **o que o STF faz é estimular os laboratórios farmacêuticos a deixarem de pedir o registro na ANVISA das medicações para doenças raras.** Isso porque os laboratórios terão receio de eventual negativa de incorporação ao SUS, pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), inviabilizar suas vendas ao Poder Público (maior comprador das drogas órfãs). **Como efeito, haverá um ônus ainda maior sobre o SUS, tendo em vista que o Governo Federal arcará com o custo da judicialização pelo preço praticado no exterior, em regra superior ao fixado pela CMED.** > > Além disso, é preciso reforçar que a composição majoritária da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é do Governo Federal, quem, portanto, decide qual tecnologia será fornecida no SUS, inclusive com base em critérios exclusivamente econômicos. Não há participação das Sociedades Médicas Especializadas e muito menos da sociedade civil. > > Ademais, **a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é um órgão de assessoramento cujo parecer não vincula sequer o Secretário de Ciência e Tecnologia (SCTIE). Mas, pela tese, passará a vincular até mesmo as decisões do STF.** > > **Condicionar a análise da jurisdição constitucional à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é, portanto, fechar um canal de acesso à Justiça, ou seja, é delegar um poder de eficácia do direito à saúde e transferir, para [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), a decisão final sobre quem vive e quem morre.** > > O mesmo se diga do NATJUS. A tese proíbe que o magistrado fundamente sua decisão nos laudos médicos apresentados pelo paciente e condiciona a atuação do juiz ao posicionamento do NATJUS. > > Os NATJUS são compostos, em sua maioria, por profissionais cedidos pelo próprio Poder Executivo (em regra pelas Secretarias de Saúde Estaduais), em razão da ausência de quadro efetivo no Poder Judiciário. Suas notas técnicas são APÓCRIFAS e produzidas de forma unilateral, a partir de formulários padrões, sem que o paciente possa formular quesitos ou indicar assistente técnico. > > **Pelo mesmo fundamento, condicionar a análise do Poder Judiciário à inexistência de decisão contrária da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ou a um parecer favorável do NATJUS é relegar o Judiciário a um segundo plano e enfraquecer seu poder decisório na ponderação dos princípios em colisão, justamente no direito à saúde e nas doenças raras, onde a dignidade humana surge ainda mais evidente.** > > Por fim, outro ponto que merece crítica é o tratamento uniforme de doenças prevalentes e doenças raras, na exigência de ensaios clínicos randomizados e revisão sistemática ou meta-análise, para comprovação da eficácia da medicação, diante das dificuldades para realização de tais ensaios dadas as particularidades das doenças raras. ## Minha opinião (Cláudio Cordovil) Além de endossar os pontos destacados por Letícia, acrescento: **A exigência de evidências científicas robustas,** como ensaios clínicos randomizados e [revisões sistemáticas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisoes-sistematicas/), impõe um desafio significativo para pacientes com doenças raras. Devido à própria natureza dessas condições, a escassez de estudos clínicos de grande escala é comum, o que dificulta o atendimento a esse critério rigoroso. O custo elevado e o tempo necessário para conduzir pesquisas com um número limitado de pacientes também limitam a produção de dados científicos sólidos. Como resultado, esses pacientes podem encontrar obstáculos maiores para obter medicamentos essenciais pela via judicial, uma vez que seus tratamentos frequentemente carecem das evidências exigidas pela jurisprudência. Essa realidade agrava a dificuldade de acesso a terapias inovadoras, mesmo que elas já estejam disponíveis em outros mercados ou tenham eficácia reconhecida por especialistas na área. Leia também: [STF começa julgar regras para acesso a medicamentos não incorporados ao SUS](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/stf-comeca-julgar-regras-para-acesso-a-medicamentos-nao-incorporados-ao-sus) ## Tema 1234 – STF – Voto dos relatores **Categorias:** Notícias --- ### [A Realidade Sombria da Corrupção em Associações de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br/a-realidade-sombria-da-corrupcao-em-associacoes-de-pacientes/) **Published:** setembro 6, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Corrupção e concorrência desleal em ONGs comprometem a missão de muitas organizações, desviando recursos de projetos essenciais e favorecendo práticas corruptas. **Content:** 😔 Muitas ONGs operam com corrupção e concorrência desleal, prejudicando as poucas organizações sérias e seus beneficiários. - **Por que isso importa:** ONGs são criadas para ajudar, mas práticas corruptas e políticas comprometem suas missões, desviando recursos de projetos essenciais. 🧠 **O que está acontecendo:** Muitas ONGs e Federações de Associações se envolvem em apadrinhamentos políticos e corporativos, o que facilita a captação de recursos de forma injusta. - Algumas superfaturam projetos e trocam favores com políticos. - Muitas ONGs e coalizões de associações surgem já com intenções desonestas de lucrar. 🏃 **Resumindo:** A corrupção nas ONGs não é apenas um problema de desvio de recursos, mas um ciclo de favorecimentos que prejudica organizações verdadeiramente comprometidas. 🖼️ **O quadro geral:** A competição desleal é alimentada por uma corrida por recursos que favorece ONGs corruptas, enquanto as que jogam limpo perdem. Isso mancha a reputação do setor como um todo e prejudica as causas que as ONGs deveriam defender. 💭 **Nossa opinião:** A proliferação de ONGs desonestas desvirtua o papel essencial do setor e compromete a confiança pública. **Categorias:** Uncategorised --- ### [Elevidys, o Fantástico e o autoengano](https://academiadepacientes.com.br/elevidys-o-fantastico-e-o-autoengano/) **Published:** julho 8, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Curiosamente, a matéria tendenciosa do Fantástico náo ouviu qualquer médico prescritor de Elevidys sobre evidências de eficácia do medicamento. **Content:** A edição do Fantástico de ontem (7/7) [trouxe uma matéria sensacionalista](https://g1.globo.com/fantastico/noticia/2024/07/07/familia-de-menino-de-4-anos-com-doenca-genetica-rara-luta-para-conseguir-remedio-que-custa-r-17-milhoes.ghtml) a respeito de um tratamento administrado por infusão intravenosa e que custa aproximadamente 17 milhões de reais por paciente. O medicamento é envolto em graves controvèrsias, naturalmente não mencionadas no referido programa televisivo. Único medicamento disponível para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne até o momento, Elevidys teve sua autorização para comercialização pela [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) dos EUA concedida de forma no mínimo suspeita. Curiosamente, a matéria tendenciosa do Fantástico náo ouviu qualquer médico prescritor de Elevidys sobre evidências de eficácia do medicamento. E nem poderia, porque os efeitos (ou ausência de efeitos) deste medicamento a médio e longo prazos são totalmente desconhecidos. Isso para mim não é jornalismo, mas sensacionalismo demagógico. Imprensa marrom. Matérias como esta do Fantástico e decisões açodadas desta natureza de parte de agências reguladoras despertam preocupações de parte de setores esclarecidos da opinião pública de que executivos e associações de pacientes, que podem ter ligações com a indústria, tornem-se influentes demais sobre os principais tomadores de decisão, permitindo que tratamentos que podem não ser eficazes ou seguros entrem no mercado. A bem da verdade, a matéria do Fantástico menciona o custo exorbitante de um medicamento cujas promessas terapêuticas ATÉ O MOMENTO se revelam infundadas. Mas a mim soou com uma nota de pé de página em uma matéria melodramática de quinta categoria que busca causar comoção pública. Está aí mais um abacaxi para a ANVISA e a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) descascarem. ## Razões para preocupação Em junho passado, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou o tratamento de terapia genética da Sarepta Therapeutics para uso em pacientes com quatro anos ou mais com distrofia muscular de Duchenne. No entanto, a decisão ignorou a recomendação de vários membros da equipe da agência, que afirmaram haver “incerteza significativa quanto aos benefícios do tratamento.” A decisão monocrática e arriscada sobre a aprovação foi iniciativa unilateral e individual do todo poderoso diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), Peter Marks. A distrofia muscular de Duchenne é uma condição que causa fraqueza muscular progressiva e pode levar os pacientes a não conseguirem andar quando chegam à adolescência. Atualmente, não há cura para a condição e os tratamentos, que geralmente consistem em medicamentos esteroides e fisioterapia, são limitados. No ano passado, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) já havia concedido aprovação *acelerada* para a terapia genética da Sarepta, para tratar a distrofia muscular de Duchenne em crianças de quatro e cinco anos com uma determinada mutação confirmada em um gene chamado DMD. Em junho deste ano, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) anunciou que deu aprovação tradicional para o Elevidys para pacientes ambulatórios (com capacidade de andar) com quatro anos ou mais com uma mutação confirmada no gene DMD. Em outubro do ano passado, a Sarepta divulgou os resultados de um ensaio confirmatório **mostrando que o tratamento não atingira seu objetivo principal**, que era uma medida de quão bem os pacientes poderiam se mover. No entanto, os executivos da Sarepta disseram que o ensaio conseguiu atingir objetivos secundários e exploratórios, o que, segundo eles, mostrou que o mecanismo de ação do tratamento funcionou e poderia retardar a progressão da doença. Mas a equipe de revisão clínica e de farmacologia clínica da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) discordou da avaliação da Sarepta, segundo informou a prestigiosa STAT+. **De acordo com a equipe de revisão, o ensaio não confirmou o benefício do tratamento para pacientes de quatro e cinco anos, e a empresa “não forneceu dados satisfatórios para apoiar as alegações de eficácia para todas as idades e para pacientes não ambulatórios.”** Apesar da conclusão da equipe de revisão, o autocrata Marks disse que “os dados disponíveis são convincentes, incluindo o benefício positivo mostrado nos endpoints secundários e as evidências exploratórias” dos ensaios clínicos. Ele também observou que há uma falta de tratamentos alternativos para a distrofia muscular de Duchenne. **Como se isso fosse justificativa para aprovar uma terapia milionária com resultados ainda duvidosos.** Dois dos principais assessores de Marks também se opuseram à sua decisão unilateral. Em uma carta a Marks, Lola Fashoyin-Aje, diretora do Escritório de Avaliação Clínica, e Nicole Verdun, diretora do superescritório de Produtos Terapêuticos, disseram que o Elevidys **falhou em dois ensaios consecutivos, controlados por placebo, em crianças de quatro a sete anos.** Fashoyin-Aje e Verdun também observaram que **não havia dados que mostrassem que a função muscular dos pacientes melhorara após receber mais microdistrofina e que a Sarepta incluiu apenas dados de um punhado de pacientes que usavam cadeiras de rodas.** Embora Fashoyin-Aje e Verdun tenham dito que o Elevidys “pode ser eficaz” para alguns pacientes, fica difícil determinar quais pacientes se beneficiariam. Fashoyin-Aje e Verdun disseram que teriam recomendado que a Sarepta realizasse outro ensaio clínico, mas que isso agora era “inviável” devido à decisão de Marks de aprovar o medicamento *manu militari*, ou, em bom português, autoritariamente. Em um comunicado à imprensa, Peter Marks, diretor do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), disse que a aprovação atendeu a “uma necessidade médica urgente e não atendida e é um avanço importante no tratamento da distrofia muscular de Duchenne, uma condição devastadora com opções de tratamento limitadas, que leva a uma deterioração progressiva da saúde de um indivíduo ao longo do tempo.” “A expansão é um momento definidor para a comunidade de Duchenne,” disse Doug Ingram, CEO da Sarepta. “Hoje também é uma ocasião histórica para a promessa da terapia genética e uma vitória para a ciência.” Não é a primeira vez que Marks contraria sua equipe em uma decisão relacionada ao Elevidys. No ano passado, Marks decidiu unilateralmente dar ao Elevidys sua aprovação acelerada inicial para crianças de quatro e cinco anos. Outros altos funcionários da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) também contrariaram suas equipes em outras decisões sobre medicamentos, incluindo o medicamento para Alzheimer da Biogen, Aduhelm, em 2021. A ex-cientista chefe da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), a brasileira Luciana Borio, soltou o verbo: “Eu não sei o que dizer. Peter Marks ridiculariza o raciocínio científico e os padrões de aprovação que serviram bem aos pacientes durante décadas” E acrescentou: “Esse tipo de ação também promove a crescente desconfiança em instituições científicas como a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/).” ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20245%20291%22%20width%3D%22245%22%20height%3D%22291%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22245%22%20height%3D%22291%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Naturalmente, os pais de pacientes com a condição também elogiaram a decisão da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). Se a eles fosse oferecido *snake oil* (literalmente, óleo de cobra) para tratar seus filhos, eles não hesitariam em experimentar. É compreensível e humano, demasiado humano. A expressão “snake oil” refere-se a um produto ou remédio que é vendido como uma cura milagrosa, mas que na verdade é ineficaz ou até mesmo uma fraude. “Marks demonstrou que é capaz do tipo de flexibilidade regulatória necessária para analisar adequadamente os tratamentos em uma condição como a Duchenne,” disse Jennifer Handt, cujo filho Charlie, de 6 anos, recebeu Elevidys em um ensaio clínico. “Este novo dia para a medicina em doenças raras exige um novo pensamento e, às vezes, uma ação ousada – incluindo contrariar a equipe da divisão.” ## O autoengano Se o voluntarioso Peter Marks tem suas razões ainda que discutíveis para monocraticamente decidir pela aprovação de um medicamento controverso, o mesmo não se pode dizer das famílias de pacientes com distrofia muscular de Duchenne neste caso (ou pelo menos algumas delas). O economista Eduardo Gianetti da Fonseca publicou um livro intitulado *Autoengano*, onde desvenda as origens do fenômeno. Para o autor, o autoengano é um mecanismo psicológico pelo qual os indivíduos ignoram a verdade para manter uma percepção mais agradável de si mesmos ou da realidade. Trata-se de uma estratégia de defesa mental que pode ser tanto consciente quanto inconsciente. O autor explora os mecanismos psicológicos que facilitam o autoengano, como a racionalização, a dissonância cognitiva e o viés de confirmação. Ele também discute como as pessoas justificam suas crenças e ações autoenganosas para si mesmas e para os outros. Gianetti da Fonseca discute as consequências do autoengano, que podem variar desde danos pessoais e interpessoais até falhas institucionais e sociais. A se alastrar o autoengano suscitado por Elevidys, com os dados disponíveis até o momento, o governo comprará gato por lebre pela bagatela de 17 milhões de reais por paciente. Aos familiares sempre restará a via da judicialização para a aquisição de *snake oil high tech* (com as evidências disponíveis até o momento). Eu, pelo menos, nutro a ilusão de que este post chegará a quem tem poder de decidir. O precedente aberto por Jeff Marks é perigosíssimo e a matéria sensacionalista do Fantástico poderá causar danos importantes ao já combalido Erário público. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Carin Uyl-de Groot: Um algoritmo para preços justos de medicamentos de alto custo](https://academiadepacientes.com.br/carin-uyl-de-groot-um-algoritmo-para-precos-justos-de-medicamentos-de-alto-custo/) **Published:** fevereiro 7, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Entrevista com Carin Uyl-de Groot sobre um mercado de medicamentos mais justo, enfocando transparência, acessibilidade e cooperação internacional. **Content:** No centro do debate sobre acesso a medicamentos e a transparência do mercado farmacêutico está Carin Uyl-de Groot, **professora de Avaliação de Tecnologias em Saúde na Erasmus University Rotterdam**. Com uma **visão crítica sobre o atual estado do mercado de medicamentos**, ela nos convida a repensar conceitos fundamentais de justiça, transparência e acesso no contexto da saúde global. Através de uma abordagem científica e colaborativa, Uyl-de Groot busca desvendar e questionar as complexidades e os desafios inerentes ao mercado farmacêutico, um mercado que, em suas palavras, “trata de vidas humanas” e, portanto, exige uma abordagem diferenciada e ética. Dada a repercussão de post recente [sobre artigo em que ela apresenta o referido algoritmo](https://academiadepacientes.com.br/oncologicos-redefinindo-precos-para-acesso-global/), resolvemos publicar esta entrevista. Nesta entrevista, mergulharemos nas ideias e nas iniciativas de Uyl-de Groot, explorando seu papel como catalisadora de mudanças no diálogo sobre preços justos de medicamentos e acesso equitativo. **Ela compartilha conosco seu trabalho pioneiro no desenvolvimento de um algoritmo que visa calcular um preço justo para os medicamentos**, uma ferramenta que, embora longe de ser perfeita, serve como um ponto de partida essencial para conversas sobre valor, custo e justiça no âmbito da saúde. A defesa de um sistema mais justo e transparente vai além dos limites acadêmicos e entra no terreno da política e da cooperação internacional, com Uyl-de Groot destacando a importância da colaboração entre países, especialmente em um contexto europeu, para enfrentar o problema dos medicamentos de alto custo e da desigualdade no acesso. Ela aponta para a necessidade de uma negociação coletiva mais eficaz e decisiva com os fabricantes de medicamentos, uma estratégia que pode levar a um equilíbrio mais justo entre lucro e acesso. Além disso, Uyl-de Groot aborda a complexidade do papel da indústria farmacêutica no cenário atual, reconhecendo a importância das empresas farmacêuticas ao mesmo tempo que desafia a narrativa de que a situação atual é inexorável. Sua visão para uma colaboração produtiva entre a indústria, o governo, e os pacientes aponta para um futuro onde o acesso aos medicamentos pode ser melhorado através da inovação, da negociação justa e de um compromisso compartilhado com o bem-estar dos pacientes. A entrevista também destaca o papel vital de ONGs na luta por preços justos e acesso universal aos medicamentos, enfatizando a necessidade de uma consciência coletiva e ação política para enfrentar as desigualdades globais no acesso à saúde. Uyl-de Groot nos lembra que a **saúde é um assunto de todos** e que **o acesso a medicamentos eficazes é um direito humano fundamenta**l, desafiando-nos a considerar como as mudanças estruturais, políticas, econômicas e sociais podem promover um impacto significativo na vida de milhões de pessoas ao redor do mundo. Encerrando com uma reflexão sobre o que constitui um preço justo para os medicamentos, Uyl-de Groot nos convida a considerar as múltiplas perspectivas envolvidas e a necessidade de encontrar um equilíbrio que reconheça tanto o retorno sobre o investimento da indústria quanto a maximização do acesso e do benefício para os pacientes. **Esta entrevista não é apenas um convite à reflexão, mas um chamado à ação para todos os envolvidos no complexo mundo da saúde global.** Carin Uyl-de Groot é professora de Avaliação de Tecnologias em Saúde na Erasmus University Rotterdam. Ela é uma fervorosa defensora de um mercado de medicamentos mais justo e transparente. **“Fazemos de conta que o mercado de medicamentos é um mercado normal, mas isso não se sustenta. Este é um mercado que trata de vidas humanas.”** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) > **“Fazemos de conta que o mercado de medicamentos é um mercado convencional, mas isso não se sustenta.** > **Este é um mercado que trata de vidas humanas.”** > > Carin Uyl-de Groot **Que papel que você desempenha como cientista na discussão sobre como tornar o mercado de medicamentos mais transparente e mais justo e, assim, tornar os medicamentos mais acessíveis?** Eu faço a discussão avançar. Faço isso por meio de minhas pesquisas e conversas com todos os *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* (partes interessadas). Por exemplo, desenvolvi um algoritmo que calcula um preço justo para um medicamento. O algoritmo tem base científica e contém variáveis ​​para calcular o preço. Não é uma fórmula perfeita, mas visa principalmente estimular a discussão. As questões relevantes são: por que é que os preços dos novos medicamentos são tão elevados e será que isso se justifica? Não creio que seja um problema as empresas obterem lucro. É sensato que nos cobrem uma margem para os custos de pesquisa e inovação, incluindo os do futuro, e que criem margens de risco. Mas muita inovação é bancada pela sociedade através de financiamento público. Em última análise, os medicamentos são para os pacientes. O acesso a isto é, portanto, um requisito. Temos que continuar falando sobre o que consideramos justo. *Uyl-de Groot é movida pelo seu senso de justiça. Segundo ela, o acesso desigual a medicamentos com um claro [valor agregado](https://academiadepacientes.com.br/glossary/valor-agregado/) para o paciente, quer existam diferenças dentro dos Países Baixos ou entre diferentes países, é por definição indesejável e desnecessário. É por isso que ela defende a mudança do sistema. Ela se concentra principalmente na colaboração. Porque só se todos os envolvidos, como académicos, médicos, pacientes, governo e indústria, promoverem discussões entre si, poderá haver apoio para um sistema novo e mais justo.* > ***Desenvolvi um algoritmo que calcula um preço justo para um medicamento.*** > ***O algoritmo tem base científica e contém variáveis ​​para calcular o preço.*** > ***Não é uma fórmula perfeita, mas visa principalmente estimular a discussão.*** > > > **Carin Uyl-de Groot** **O que os políticos deveriam fazer?** O problema dos medicamentos de alto custo que causam desigualdade não se limita a nossas fronteiras nacionais. Uma parte importante da solução reside, portanto, na cooperação internacional nesta área. Além disso, os Países Baixos são um país pequeno, o que também nos torna um mercado relativamente pequeno para a indústria farmacêutica. Do ponto de vista estratégico, é, portanto, também útil procurar cooperação com outros países europeus. *Segundo a professora, essa colaboração pode assumir diversas formas. Implica a elaboração de regras para a indústria farmacêutica sobre a forma de determinar o seu preço de venda, mas também a simplificação do processo de colocação de um novo medicamento no mercado. Se, em última análise, os países tiverem de negociar com um fabricante de medicamentos sobre o preço, a negociação coletiva é também muito mais eficiente e decisiva.* **Que papel você vê para a indústria farmacêutica?** As empresas farmacêuticas, ou ‘Big Pharma’, como são chamadas, são frequentemente vistas como vilãs no mundo farmacêutico. Mas inegavelmente precisamos delas. Mas é claro que isso não significa que tenhamos que continuar como estamos. Ao mesmo tempo, a própria indústria também se beneficia de um melhor acesso aos medicamentos para o paciente. *Uyl-de Groot sabe que existem diferenças entre as empresas farmacêuticas e os seus investidores.* “Há empresas onde, além do ‘retorno do investimento’, o acesso também é um objetivo primordial. Estamos trabalhando com estas empresas em particular para ver como podemos desenvolver novas regras para o mercado. A colaboração é muito importante: ao simplificar e acelerar os procedimentos de submissão, os pacientes ganham acesso mais rápido aos medicamentos. Isso permite que mais pacientes sejam tratados. Cobrar preços mais baixos, o que significa que você trata mais pacientes, pode levar à mesma rotatividade. Então você cria uma situação ganha-ganha.” **Qual o papel das ONGs para chegarmos a preços justos?** “Em última análise, queremos a mesma coisa: o melhor tratamento possível para cada paciente. O local de residência e o nível de renda de um país ou indivíduo não devem desempenhar qualquer papel neste contexto. No entanto, tem sido este o caso e, infelizmente, o preço dos medicamentos desempenha um papel importante nesse contexto.” “Como eu disse: estamos falando de saúde. Isso diz respeito a todos. Mas é um assunto incrivelmente complicado, com todos os tipos de interesses conflitantes e transcendentes. É essencial tornar uma questão complexa como esta administrável para os cidadãos e gestores. As ONGs podem significar muito nesta comunicação e, assim, criar consciência, o que pode levar a uma maior pressão social sobre os políticos para que tomem medidas. **Como você vê isso no contexto internacional?** “O acesso a novos medicamentos em países de baixa e média renda não é apenas um desafio devido aos preços elevados, mas também devido aos tabus socioculturais, à falta de conhecimento sobre doenças (como o câncer) e à distribuição desigual de recursos. A implementação de programas específicos é crucial para preencher esta lacuna. Assim como os tratamentos para o HIV, a tuberculose e a malária são reconhecidos como direitos humanos, o acesso universal a tratamentos que salvam vidas deve ser garantido. A priorização e o acesso global a tratamentos eficazes podem salvar milhões de vidas todos os anos. Para conseguir isto, são necessárias mudanças estruturais política, económica e socialmente, nos países e a nível global. ONGs também são um ator importante nisso.” **Gostaria de deixar ao leitor uma lição final sobre acesso a medicamentos?** “O que pretendo é que o maior número possível de pacientes tenha acesso a novos medicamentos com claro [valor agregado](https://academiadepacientes.com.br/glossary/valor-agregado/). Um mercado de medicamentos mais transparente e justo, com preços mais justos, pode certamente contribuir para isso. Mas um preço justo é diferente para cada pessoa. Um fabricante considera algo um preço justo se houver retorno do investimento suficiente. Um governo pretende uma utilização eficiente dos recursos e o menor impacto orçamentário possível. Dado que a capacidade de pagamento também difere de país para país, não surpreende que paguemos mais por determinados medicamentos na Europa Ocidental do que em países de baixo e média renda. A igualdade de acesso a novos medicamentos, por definição, significa que os preços não são iguais para todos.” **Categorias:** Não categorizado --- ### [Quimioterápicos e medicamentos órfãos: Reduzindo preços para acesso global](https://academiadepacientes.com.br/oncologicos-redefinindo-precos-para-acesso-global/) **Published:** fevereiro 5, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Explore soluções para os altos preços de medicamentos oncológicos, enfocando transparência, acesso igualitário e cooperação internacional. **Content:** A discussão sobre os preços dos produtos oncológicos é mais relevante do que nunca. A situação no caso dos medicamentos para tratar doenças raras (medicamentos órfãos) não deixa de ser a mesma: Preços extorsivos; acesso deficiente. Diante de um cenário onde os lucros excepcionais da indústria farmacêutica contrastam com o acesso insuficiente a tratamentos essenciais em todo o mundo, torna-se imperativo buscar um novo modelo de precificação que alinhe os interesses de todos os envolvidos – pacientes, indústria, e sociedade. Tome-se o caso do Brasil. Incorporados ao SUS (alguns há cerca de 10 anos), oito antineoplásicos não chegam a quem precisa. Por trás da falta de acesso no país, um misto de preços abusivos praticados por laboratórios e uma legislação caduca para o setor, como veremos mais adiante. No entanto, analistas ouvidos pela mídia esquecem (deliberada ou involuntariamente) de tocar no assunto dos preços astronômicos de tais produtos, responsável em grande parte pelos problemas de acesso observados. Há algo de um complexo de vira-latas quando o assunto é acesso a medicamentos no Brasil. Os tais analistas tendem a esquecer a questão dos preços abusivos (que é global), para responsabilizar esta ou aquela política pública pelo problema. Não há analista ouvido pela imprensa que defenda a necessidade de um sistema de precificação inovador para os oncológicos (e os medicamentos órfãos). Na verdade, isto pode estar ligado ao fato de os entrevistados escolhidos manterem relações estreitas com a indústria farmacêutica. Sobre isso trataremos aqui. No entanto, como você já pode imaginar, por essas e por outras, a jornada para mudanças significativas nesta área enfrenta obstáculos, desde impedimentos práticos até resistências baseadas nas práticas de precificação em vigor. Em 2017, a adoção de uma [resolução pelo Parlamento Europeu](https://www.europarl.europa.eu/doceo/document/TA-8-2017-0061_EN.html?redirect) sinalizou um movimento rumo à maior transparência nos custos de pesquisa, desenvolvimento e marketing de medicamentos, enfatizando a igualdade de direitos ao acesso a medicamentos essenciais. É aqui que reside o x da questão a nosso ver. Como sociedade, devemos nos unir na busca por um equilíbrio justo entre o empreendedorismo econômico e a justiça social, assegurando o direito fundamental à saúde e ao melhor tratamento possível. A transformação começa com a conscientização e o apoio de **todas as partes interessadas (pacientes, indústria e sociedade)** no enfrentamento da questão dos preços exorbitantes dos quimioterápicos (e, por extensão, dos medicamentos órfãos. #### O complexo de vira-lata **Complexo de vira-lata** é uma expressão e conceito criada pelo dramaturgo e escritor brasileiro Nelson Rodrigues, a qual originalmente se referia ao trauma sofrido pelos brasileiros em 1950, quando a Seleção Brasileira foi derrotada pela Seleção Uruguaia de Futebol na final da Copa do Mundo em pleno Maracanã. O Brasil só teria se recuperado do choque (ao menos no campo futebolístico) em 1958, quando ganhou a Copa do Mundo pela primeira vez. O fenômeno também é referido como **vira-latismo**. (Wikipedia) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20169%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22169%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22169%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) > Por “complexo de vira-lata” entendo eu a inferioridade em que o brasileiro se coloca, voluntariamente, em face do resto do mundo. O brasileiro é um [narciso](https://pt.wikipedia.org/wiki/Narciso) às avessas, que cospe na própria imagem. Eis a verdade: não encontramos pretextos pessoais ou históricos para a autoestima. > > Nelson Rodrigues ## **A realidade brasileira no acesso a medicamentos oncológicos** Depois de abordar a necessidade de um novo modelo de precificação para medicamentos oncológicos em âmbito global, [é hora de olharmos para o caso brasileiro,](https://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/2024/01/quimioterapicos-ja-incorporados-ao-sus-nao-chegam-aos-pacientes-por-verba-insuficiente.shtml?utm_source=newsletter&utm_medium=email&utm_campaign=newsmed) que exemplifica os desafios enfrentados por pacientes que dependem do Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento do câncer. No Brasil, mesmo após a aprovação e incorporação de oito medicamentos oncológicos de alto custo pelo SUS, através de processo conduzido pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), pacientes enfrentam barreiras significativas para acessar esses tratamentos. Isso se deve, em parte, à discrepância entre o custo dos medicamentos e o financiamento disponibilizado aos centros de tratamento especializado (Cacons e Unacons), uma situação que o médico e *influencer* Luís Fernando Correia (ver vídeo abaixo) descreve como “meio kafkiana”. Segundo ele, os pacientes que conseguem superar as etapas de diagnóstico e cirurgia, muitas vezes se deparam com a necessidade de quimioterapia específica, apenas para descobrir que o medicamento recomendado não está disponível no centro de tratamento. Este cenário é consequência direta do modelo de financiamento adotado pelo SUS, que repassa aos hospitais um valor que não cobre o custo dos medicamentos oncológicos incorporados. O [Instituto Oncoguia](https://www.oncoguia.org.br/), uma ONG de apoio a pacientes com câncer, aponta para atrasos que podem chegar a 10 anos entre a incorporação de um medicamento e sua efetiva disponibilização aos pacientes. Esse atraso afeta principalmente aqueles com cânceres em estágio avançado, incluindo câncer de pulmão, rins, pele, hematológicos, mama e próstata. Para Correia, a solução parece óbvia: centralizar as compras de medicamentos oncológicos de alto custo no Ministério da Saúde, aproveitando seu poder de barganha e de negociação para reduzir os custos. No entanto, prossegue ele, a decisão de deixar a compra desses medicamentos a cargo dos centros especializados, sem uma política clara de financiamento que cubra integralmente os custos, cria uma grande desigualdade no tratamento disponível aos pacientes em diferentes partes do país. Este cenário, de acordo com Correia, não apenas destaca a necessidade urgente de revisão e melhoria no modelo de financiamento do SUS para tratamentos oncológicos, mas também reforça a importância de uma abordagem mais unificada e eficiente na gestão da saúde pública, garantindo que todos os pacientes tenham acesso igualitário aos medicamentos de que necessitam. Concordamos em parte com Correia. Mas, ainda que tenha maior poder de barganha para negociação de preços, o Ministério da Saúde ainda se defronta com os preços astrônomicos cobrados pela indústria por tais oncológicos por ele não problematizados. Curiosamente, a questão do preço praticado pela indústria para oncológicos e medicamentos órfãos é algo que não está no radar de médicos e associações de pacientes. Este é um não-problema para ambos, a julgar por suas manifestações públicas sobre o tema. Tal silêncio pode estar ligado ao fato de tais associações sobreviverem à custa de patrocínio da indústria. Não se fala de corda em casa de enforcado. A discussão trazida por Luís Fernando Correia é boa. Mas foca na árvore (o baixo valor das Autorizações de Procedimento de Alta Complexidade – APAC) e não na floresta (os preços extorsivos habitualmente cobrados pela indústria tanto para quimioterápicos como para medicamentos órfãos). ## Fatores que contribuem para o problema 1. **Modelo de Precificação Inadequado**: É necessário desenvolver um novo quadro para a precificação de quimioterápicos e medicamentos órfãos que garanta o acesso igualitário dos pacientes a novos tratamentos, em nivel global. É preciso buscar um sistema de precificação que possa ser melhorado continuamente com base na experiência acumulada. 2. **Impedimentos Práticos e Desafios**: Obstáculos práticos e as desculpas frequentes para evitar mudanças nas práticas atuais de precificação de medicamentos, que contribuem para a situação insustentável e o acesso insuficiente ao tratamento oncológico necessário. 3. **Lucros Excepcionais vs. Acesso Insuficiente**: Há um desequilíbrio entre os interesses da indústria e os da sociedade, onde lucros excepcionais resultam em acesso insuficiente a medicamentos essenciais, ameaçando a sustentabilidade dos sistemas nacionais de saúde. 4. **Chamada por Mais Transparência**: Resolução do Parlamento Europeu de 2017 é um exemplo recente de esforços para melhorar o acesso a medicamentos na União Europeia, exigindo maior transparência nos custos de Pesquisa e Desenvolvimento (P&D) e na comercialização de medicamentos. 5. **Direito Fundamental à Saúde**: Pacientes têm o direito fundamental à saúde e ao melhor tratamento médico disponível. Há a necessidade de abordar essa questão desafiadora dos preços coletivamente (pacientes, indústria e sociedade) para se chegar a um equilíbrio aceitável entre empreendedorismo social e econômico. ## **O algoritmo do preço justo para quimioterápicos (e medicamentos órfãos)** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Em face dos desafios abordados sobre os preços de medicamentos oncológicos no Brasil e no mundo, Carin Uyl-de Groot e Bob Lowenberg [oferecem uma perspectiva promissora](https://www.nature.com/articles/s41571-018-0027-x). Eles **desenvolveram um algoritmo para definir o que é preço justo em termos de quimioterápicos**. Preços que sejam razoáveis, acessíveis e que reflitam o valor clínico do medicamento, além de serem sustentáveis tanto para os sistemas nacionais de saúde, quanto para a indústria farmacêutica. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20106%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22106%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22106%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Este algoritmo calcula o preço do tratamento com novos medicamentos oncológicos considerando os custos de pesquisa e desenvolvimento (P&D) divididos pelo número de pacientes tratados anualmente e os anos restantes de patente, juntamente com os custos de fornecimento do próprio medicamento (incluindo despesas gerais, fabricação e marketing). Além disso, a margem de lucro é correlacionada com o nível esperado de benefício clínico, incentivando inovações significativas que ofereçam benefícios clínicos reais.** Não é uma panacéia, mas uma boa ferramenta para o inicio de uma conversa sobre o problema. Adotar tal algoritmo no contexto brasileiro poderia ser uma estratégia eficaz para ter alguma noção do que seriam preços justos destes medicamentos e abordar as desigualdades no acesso a medicamentos oncológicos de alto custo, garantindo que os preços fossem estabelecidos de maneira justa e transparente, e que os pacientes tivessem acesso aos tratamentos de que necessitam sem comprometer a sustentabilidade financeira dos sistemas de saúde. Esta abordagem alinha-se aos esforços para promover um equilíbrio entre empreendedorismo social e econômico na área da saúde, abrindo caminho para uma solução viável aos problemas destacados anteriormente. Naturalmente, para que a proposta de solução baseada no algoritmo de Uyl-de Groot e Bob Lowenberg seja bem-sucedida, é crucial um esforço conjunto entre países. A cooperação internacional é essencial para garantir a implementação efetiva desse modelo de precificação, possibilitando um sistema de saúde global mais justo e equitativo. Além disso, a colaboração entre nações nesse campo facilitaria o rateio dos custos e benefícios associados à pesquisa e desenvolvimento de novos tratamentos oncológicos, promovendo acesso universal a medicamentos essenciais e incentivando a inovação responsável na indústria farmacêutica. Blocos de países como a Comunidade Européia, e mesmo o Mercosul, poderiam pressionar pela negociação de preços justos. Adicionalmente, pacientes, indústria e sociedade deveriam se unir em tal pleito, para garantia de sucesso. Enquanto isso não acontece, exaltemos nosso viralatismo. **Categorias:** Tem Solução! --- ### [SBGM: PL Ameaça Ética em Pesquisas Clínicas](https://academiadepacientes.com.br/sbgm-pl-ameaca-etica-em-pesquisas-clinicas/) **Published:** fevereiro 1, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **O que há de novo**: A Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM) expressa preocupação com o PL 7082/2017, focando na extinção da CONEP e no acesso limitado a novas medicações pós-estudo. 🚨Aprovado na Câmara dos Deputados, o PL segue para o Senado. **Por que isso importa:** A posição da SBGM destaca a importância da ética e da proteção aos participantes em pesquisas clínicas. A extinção da CONEP e restrições no acesso a medicamentos podem afetar negativamente a saúde dos participantes. 💊👥 **O quadro geral:** - A CONEP, desde 1996, desempenha papel crucial na fiscalização ética de pesquisas com humanos no Brasil. 🛡️ - Limitar o acesso a medicamentos eficazes pós-estudo pode negar a participantes benefícios duradouros. 🕒💔 - A SBGM argumenta que a avaliação ética deve priorizar o respeito e os benefícios aos participantes, sugerindo uma revisão profunda do PL 7082/2017. 📜🔍 ### [Clique aqui para continuar lendo](https://academiadepacientes.com.br/sbgm-e-contra-pl-sobre-pesquisas-clinicas-com-seres-humanos/) **Categorias:** Notícias --- ### [Descumprimento da Lei 14.154/21 Prejudica Neonatos](https://academiadepacientes.com.br/descumprimento-da-lei-14-154-21-prejudica-neonatos/) **Published:** janeiro 10, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Falhas na implementação dessa lei impedem diagnósticos precoces de doenças graves em recém-nascidos, como a Atrofia Muscular Espinhal (AME). **Content:** 🚨 A Lei Federal 14.154/21, essencial para triagem neonatal, está sendo negligenciada. - **Por que isso importa:** Falhas na implementação dessa lei impedem diagnósticos precoces de doenças graves em recém-nascidos, como a Atrofia Muscular Espinhal (AME). 🧠 **O que está acontecendo:** - A lei visa incluir mais doenças no teste do pezinho. - Dois anos após sua aprovação, não há avanços significativos na prática. - Em 10 de maio de 2023, o Ministério da Saúde respondeu a requerimento de informação da deputada federal Rosangela Moro (ver PDF abaixo). Segundo o MS, não há como mensurar em cronograma temporal a inserção dessas etapas de ampliação do teste do pezinho. 🔍 **Nas Entrelinhas:** - Medicamentos eficazes estão disponíveis, mas o diagnóstico precoce é crucial. - A falta de ação efetiva do Ministério da Saúde contribui para agravamento da situação. 🖼️ **O quadro geral:** - Descumprimento da lei resulta em sofrimento desnecessário e custos elevados para o SUS. - A adoção imediata do teste do pezinho para AME é urgente e necessária. 💭 **Nossa opinião** - A negligência com a saúde neonatal é inaceitável. ## [Clique aqui para continuar lendo](https://www.correiobraziliense.com.br/opiniao/2024/01/6782276-artigo-teste-do-pezinho-e-os-bracos-cruzados-do-estado.html) > **A negligência com a saúde neonatal é inaceitável.** --- **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* **Categorias:** Notícias --- ### [Aprovação do Zolgensma: Processo Normal, Diz Infarmed](https://academiadepacientes.com.br/aprovacao-do-zolgensma-processo-normal-diz-infarmed/) **Published:** janeiro 3, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Rui Santos Ivo, presidente do Infarmed afirma que não sofreu pressões para autorizar o uso do Zolgensma® no tratamento das gémeas luso-brasileiras com atrofia muscular espinhal. **Content:** **O que há de novo:** 📰 Rui Santos Ivo, presidente do Infarmed[1](#footnote_1_48120 "órgão governamental português que acumula funções da Anvisa e da Conitec") afirma que não sofreu pressões para autorizar o uso do Zolgensma® no tratamento das gémeas luso-brasileiras com atrofia muscular espinhal. **Por que isso importa**: 🤔 A declaração reforça a independência do Infarmed nas decisões clínicas e ressalta a importância de processos transparentes em autorizações médicas. **O quadro geral**: 1. O processo de autorização, embora rápido, segue um padrão normal para medicamentos ainda não comercializados. 2. A doença rara e debilitante exige tratamento precoce, o que pode ter influenciado a rapidez na decisão. 3. Discussões anteriores sobre a possível influência do Presidente da República foram negadas, mantendo o foco na autonomia do Infarmed. ### [Clique aqui para continuar lendo](https://cnnportugal.iol.pt/infarmed/gemeas-luso-brasileiras/presidente-do-infarmed-garante-que-nao-pressionado-a-autorizar-medicamento-no-caso-das-gemeas-luso-brasileiras/20240103/659531e4d34e65afa2f93c52) **Nota de Transparência**: *Este post foi inicialmente gerado com o auxílio de tecnologias avançadas de Inteligência Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, é importante destacar que todo o conteúdo foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precisão e a qualidade da informação permanece inabalável, e a supervisão humana qualificada é uma parte essencial desse processo. A utilização da IA é parte do nosso esforço contínuo para trazer informações atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padrões éticos e científicos.* 1. órgão governamental português que acumula funções da Anvisa e da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) \[[↩](#identifier_1_48120)\] **Categorias:** Notícias --- ### [Desafios e Potencial da Inteligência Artificial em Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/desafios-e-potencial-da-inteligencia-artificial-em-doencas-raras/) **Published:** janeiro 2, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Estudo publicado em Intractable & Rare Diseases Research fornece uma revisão abrangente sobre o uso da inteligência artificial (IA) no tratamento de doenças raras, identificando desafios, áreas terapêuticas e métodos utilizados. 📊 **Content:** **O que há de novo**: Estudo publicado em ***Intractable & Rare Diseases Research*** fornece uma revisão abrangente sobre o uso da inteligência artificial (IA) no tratamento de doenças raras, identificando desafios, áreas terapêuticas e métodos utilizados. 📊 **Por que isso importa**: Compreender a aplicação da IA em doenças raras é vital para avançar no tratamento eficaz dessas condições, que geralmente são negligenciadas devido à sua baixa incidência. 🚀 **O quadro geral**: 1. **Pesquisa e Desenvolvimento de Drogas**: A maior parte dos estudos investigados se concentra na pesquisa de drogas (53,85%), abordando áreas como repurposing de drogas e identificação de novos alvos terapêuticos. Isso é crucial devido ao desafio de desenvolver tratamentos para condições com poucos pacientes e dados limitados. 2. **Desafios de Dados e Algoritmos**: A falta de dados de alta qualidade e a complexidade dos modelos de IA são barreiras significativas no avanço do tratamento de doenças raras. A pesquisa aponta para a necessidade de mais dados e diversificação de algoritmos para superar esses desafios. 3. **Contribuições Globais e Futuras**: O estudo destaca a importância da colaboração internacional e da inovação contínua em IA para aprimorar os tratamentos de doenças raras, com especial ênfase no desenvolvimento de novas terapias e abordagens de medicina personalizada. 🌍🤝 ### [Clique aqui para continuar lendo](https://academiadepacientes.com.br/inteligencia-artificial-em-doencas-raras-avancos-e-desafios/) **Categorias:** Artigos --- ### [Inteligência Artificial em Doenças Raras: Avanços e Desafios](https://academiadepacientes.com.br/inteligencia-artificial-em-doencas-raras-avancos-e-desafios/) **Published:** janeiro 2, 2024 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Artigo publicado em Intractable & Rare Diseases Research realizou uma revisão abrangente sobre a utilização da inteligência artificial (IA) no tratamento de doenças raras. **Content:** Artigo publicado em ***Intractable & Rare Diseases Research*** realizou uma revisão abrangente sobre a utilização da inteligência artificial (IA) no tratamento de doenças raras. A partir da pesquisa em três bases de dados, foram selecionados 13 artigos de oito países diferentes, focando em 10 doenças raras distintas. A maior parte dos estudos se concentrou em doenças neurológicas raras (38,46%). Entre as quatro áreas terapêuticas identificadas, a pesquisa em medicamentos foi a mais comum, representando 53,85% dos artigos. Desses, a maioria se dedicou à descoberta de medicamentos, incluindo o reaproveitamento de drogas (repurposing), e a descoberta de alvos terapêuticos . Foi observado que 32 algoritmos diferentes foram empregados nos estudos, sendo o Random Forest o mais comum (12,50%). O principal objetivo da IA nos artigos era aprimorar a execução de tarefas analíticas, representando 53,33% dos casos. A fonte de dados mais comum foi de bases de dados (35,29%), com um destaque particular para pesquisas e desenvolvimento (P&D) de medicamentos. Um desafio significativo destacado em 47,37% dos artigos foi a escassez de dados ou tamanhos de amostras pequenos. A pesquisa sugere que a IA tem um potencial considerável para melhorar o diagnóstico, tratamento e prognóstico de doenças raras, embora ainda existam desafios significativos relacionados à quantidade e qualidade dos dados disponíveis para treinamento de algoritmos, bem como à interpretação e aplicabilidade prática das soluções de IA. ## Limitações do estudo As limitações do estudo incluem: 1. **Escopo Restrito**: A investigação foi limitada a pesquisas que aplicam metodologias de inteligência artificial no tratamento de doenças raras. Esta restrição pode ter deixado de lado estudos relevantes em outras áreas da IA. 2. **Seleção de Publicações**: Artigos não foram excluídos com base no prestígio da fonte de publicação (por exemplo, Fator de Impacto de Jornal, JIF). Isso pode ter introduzido um viés nos resultados da revisão, pois trabalhos de menor qualidade podem ter sido incluídos. 3. **Lista de Doenças Raras Não Totalmente Utilizada**: A extensa lista de mais de 7.000 doenças raras relatadas pela Orphanet não foi completamente aproveitada como termos de pesquisa. Isso pode ter impedido a identificação de artigos pertinentes sobre uma gama mais ampla de doenças raras. 4. **Restrição Linguística**: Apenas artigos escritos em inglês foram considerados, possivelmente excluindo artigos relevantes escritos em outras línguas. Isso limita a abrangência do estudo a uma perspectiva predominantemente anglófona. **Categorias:** Especial --- ### [Direitos Humanos: DUDH completa 75 anos !](https://academiadepacientes.com.br/direitos-humanos-dudh-completa-75-anos/) **Published:** dezembro 10, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Em um mundo assolado por conflitos, agravamento da pobreza e fome, e intensificação das desigualdades, a frase inicial da Declaração Universal dos Direitos Humanos, "Todos os seres humanos nascem livres e iguais em dignidade e direitos", ressoa com a mesma importância de 75 anos atrás, conforme ressalta o Secretário-Geral da ONU para o Dia dos Direitos Humanos (10 de dezembro). Este documento histórico, que consagra os direitos inalienáveis a que todos têm direito como seres humanos, será comemorado com um evento de alto nível de dois dias em Genebra e várias celebrações na ONU em Nova York. **Content:** Em um mundo assolado por conflitos, agravamento da pobreza e fome, e intensificação das desigualdades, a frase inicial da Declaração Universal dos Direitos Humanos, “Todos os seres humanos nascem livres e iguais em dignidade e direitos”, ressoa com a mesma importância de 75 anos atrás, conforme ressaltou o Secretário-Geral da ONU, Antonio Guterres, para o Dia dos Direitos Humanos (10 de dezembro). Este documento histórico, que consagra os direitos inalienáveis a que todos têm direito como seres humanos, será comemorado com um evento de alto nível de dois dias em Genebra e várias celebrações na ONU em Nova York. A Declaração Universal dos Direitos Humanos (DUDH), um documento fundamental na história humana, surgiu após a Segunda Guerra Mundial, simbolizando um compromisso global com a dignidade e a liberdade humana. Este artigo explora a complexa jornada de sua criação, um testemunho de cooperação internacional e visão moral. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Selo comemorativo ## Gênese da DUDH Após a Segunda Guerra Mundial, as atrocidades vivenciadas catalisaram uma resolução unânime entre as nações do mundo para prevenir tais calamidades de se repetirem. Isso levou à concepção das Nações Unidas e à subsequente aspiração de criar um documento orientador – a DUDH – para proteger os direitos individuais globalmente. A Assembleia Geral da ONU iniciou esse processo em sua primeira sessão em 1946. ## Elaboração da Declaração A tarefa de redigir este documento histórico foi atribuída à Comissão de Direitos Humanos, envolvendo membros de diferentes origens nacionais e culturais. Presidida por Eleanor Roosevelt, viúva do presidente americano Franklin D. Roosevelt, o comitê incluiu figuras proeminentes como René Cassin, Charles Malik, Peng Chung Chang e John Humphrey. O papel de Eleanor Roosevelt foi crucial. Ela não apenas presidiu o comitê de redação, mas também se tornou a força motriz por trás da adoção da declaração. Os membros do comitê trouxeram perspectivas filosóficas variadas, garantindo que a declaração transcendesse ideologias ocidentais e abraçasse uma visão mais global. ## O Mosaico Filosófico Um incidente notável no processo de redação envolveu uma discussão sobre a integração de filosofias diversas na declaração. Dr. Chang defendeu a inclusão de filosofias orientais, enquanto Dr. Malik e Dr. Humphrey debateram sobre as escolas de pensamento ocidentais e orientais, destacando a profundidade e a diversidade das discussões que moldaram a declaração. ## O Rascunho de Genebra O rascunho final de René Cassin, conhecido como Rascunho de Genebra, foi submetido à Comissão de Direitos Humanos em Genebra. Este rascunho, sujeito a comentários de todos os estados membros da ONU, lançou as bases para o documento final. ## Finalização e Adoção Em setembro de 1948, mais de 50 Estados Membros participaram da redação final da declaração. Em 10 de dezembro de 1948, a Assembleia Geral, reunida em Paris, adotou a DUDH. A adoção não foi unânime, com oito nações se abstendo, mas sem votos contrários. Hernán Santa Cruz do Chile, membro do subcomitê de redação, refletiu sobre o significado profundo e o espírito de solidariedade que marcaram esse evento histórico. Concluída em menos de dois anos, a criação da DUDH foi uma conquista extraordinária, especialmente considerando o mundo pós-guerra polarizado. Sua adoção não foi apenas um sucesso diplomático, mas também uma vitória moral, afirmando o valor universal da dignidade e dos direitos humanos. A DUDH permanece um documento fundamental, orientando nações e inspirando indivíduos na busca contínua por liberdade e igualdade. --- 1. **Categorias:** Notícias --- ### [Reino Unido Autoriza Terapia Gênica para Anemia Falciforme](https://academiadepacientes.com.br/reino-unido-autoriza-terapia-genica-para-anemia-falciforme/) **Published:** dezembro 6, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **O que há de novo:** O Reino Unido aprovou a primeira terapia gênica, Casgevy®, usando tecnologia CRISPR para tratar anemia falciforme. 🚀 **Por que isso importa:** Esta autorização marca um passo significativo na medicina genética, potencialmente mudando a vida de pacientes sem opções de tratamento convencional. 🌟 **O quadro geral:** - 💉 Casgevy utiliza a técnica CRISPR/Cas9 para editar geneticamente as células do paciente, tratando a anemia falciforme. - 📊 Em ensaios clínicos, pacientes tratados com Casgevy ficaram livres de crises vaso-oclusivas graves e transfusões sanguíneas por 12 meses. - 🌐 A terapia está sob revisão pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) nos EUA, com uma decisão esperada para dezembro. ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-para-anemia-falciforme-e-autorizada-no-reino-unido/) --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Post criado com agente de IA especialmente desenvolvido por Claudio Cordovil para o blog Academia de Pacientes **Categorias:** Notícias --- ### [Terapia Gênica para Anemia Falciforme é Autorizada no Reino Unido](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-para-anemia-falciforme-e-autorizada-no-reino-unido/) **Published:** dezembro 6, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos para a Saúde (MHRA) do Reino Unido deu um grande passo na luta contra a anemia falciforme, uma doença genética rara e severa, com a autorização condicional da primeira terapia gênica mundial para tratá-la **Content:** --- A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos para a Saúde (MHRA) do Reino Unido deu um grande passo na luta contra a anemia falciforme, uma doença genética rara e severa, com a autorização condicional da primeira terapia gênica mundial para tratá-la: Casgevy®.((No Brasil, ela não é considerada doença rara)) Esta terapia, desenvolvida pelas empresas Vertex e CRISPR Therapeutics, utiliza a inovadora técnica CRISPR/Cas9. Esta tecnologia permite edições precisas no DNA, buscando corrigir a causa subjacente da anemia falciforme. A autorização condicional é uma medida especial, aplicada quando os benefícios imediatos da terapia superam os riscos potenciais, ainda que mais estudos estejam pendentes. A Casgevy® é indicada para pacientes acima de 12 anos que sofrem de crises vaso-oclusivas frequentes – episódios dolorosos devido ao entupimento dos vasos sanguíneos – e que seriam candidatos ao transplante de medula óssea, mas sem um doador compatível disponível. Além disso, a mesma terapia também foi aprovada para pacientes com talassemia beta, outra doença hereditária, que dependem de transfusões de sangue. Nos ensaios clínicos realizados pela Vertex, a terapia mostrou resultados promissores, liberando pacientes de crises vaso-oclusivas graves e da necessidade de transfusões sanguíneas por um período de 12 meses consecutivos. A expectativa é que estes benefícios se mantenham ao longo da vida. Enquanto a Vertex trabalha com as autoridades de saúde para facilitar o acesso dos pacientes elegíveis, a terapia também está sob análise da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), a agência reguladora de fármacos e alimentos dos Estados Unidos. Uma decisão por parte da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) é esperada para dezembro deste ano. --- **Categorias:** Especial --- ### [Subcomissão de Doenças Raras Faz Balanço de 2023](https://academiadepacientes.com.br/subcomissao-de-doencas-raras-faz-balanco-de-2023/) **Published:** dezembro 6, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRARAS) concluiu suas atividades de 2023 destacando a fiscalização do teste do pezinho. **Content:** **O que há de novo**: A Subcomissão Permanente de Direitos das Pessoas com Doenças Raras (CASRARAS) concluiu suas atividades de 2023 destacando a fiscalização do teste do pezinho. 🧬 **Por que isso importa**: O relatório de fim de ano ressalta a importância da detecção precoce de doenças raras e do acesso à saúde de qualidade. 🏥 A atenção dada a essas doenças reflete o compromisso com a saúde pública e a equidade no acesso a tratamentos. 💊 **O quadro geral**: - Em 2023, a subcomissão realizou audiências públicas e uma visita técnica ao Instituto Jô Clemente, enfatizando a importância do diagnóstico precoce e da ampliação do teste do pezinho. 📊 - Neste ano, foi discutida a hidrocefalia de pressão normal, com sugestões para melhorar o tratamento no SUS. 🧠 - Um [projeto de lei propõe gratuidade no transporte público](https://www25.senado.leg.br/web/atividade/materias/-/materia/161344?_gl=1*3kvoiz*_ga*MTc3NTAxMDMwMS4xNzAxNjkxOTE0*_ga_CW3ZH25XMK*MTcwMTg2NDE0NC4zLjAuMTcwMTg2NDE0NC4wLjAuMA..) para pais que levam filhos para testes diagnósticos de doenças raras. 🚌 ## [Clique aqui para saber mais](https://academiadepacientes.com.br/2023-balanco-do-senado-destaca-teste-do-pezinho-e-conscientizacao/) --- Foto de Roque de Sá/ Agência Senado ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Post criado com agente de IA especialmente desenvolvido por Claudio Cordovil para o blog Academia de Pacientes Fonte: Agência Senado **Categorias:** Notícias --- ### [Campanha por doença rara enganou muitos e teve fim trágico ](https://academiadepacientes.com.br/a-campanha-por-jovem-com-doenca-rara-que-enganou-celebridades-e-teve-desfecho-tragico/) **Published:** maio 19, 2023 **Author:** Jamie Bartlett e Ruth Mayer **Excerpt:** Uma história de dissimulação médica e obsessão por celebridades, descoberta por um grupo de pais determinados a proteger os pacientes com câncer de impostores. **Content:** Em 2020, uma renomada instituição beneficente dedicada a crianças foi fechada. Dois anos antes, sua jovem fundadora havia morrido em circunstâncias misteriosas, deixando todos os envolvidos desesperados por respostas. Só agora a verdade veio à tona — uma história de dissimulação médica e obsessão por celebridades, descoberta por um grupo de pais determinados a proteger a comunidade de pacientes com câncer de impostores. Em 10 de agosto de 2015, uma multidão de fãs aplaudiu e acenou quando dois membros da banda pop [One Direction](https://pt.wikipedia.org/wiki/One_Direction) posaram para fotos do lado de fora de um baile de arrecadação de fundos no Museu de História Natural de Londres. Mas lá dentro, as verdadeiras estrelas eram um grupo de crianças muito doentes — todas de vestido longo ou terno, algumas acompanhadas por seus cuidadores, outras em meio ao tratamento de quimioterapia. ![Megan, Louis Tomlinson, sua mãe Johanna e Jean fotografados sorrindo em um cenário estilo cabine de fotos no Cinderella Ball da instituição de caridade](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Da esquerda para a direita: Megan, Louis Tomlinson, Johanna e a mãe de Megan, Jean Para Megan e sua mãe, Jean, este “Baile de Cinderela” era outra oportunidade de arrecadar fundos para sua instituição beneficente em rápida expansão, a Believe in Magic. Nos últimos dois anos, eles haviam realizado centenas de sonhos de crianças gravemente doentes, incluindo festas e viagens à Disney. Os convidados também sabiam que Megan — que tinha apenas 20 anos na época — havia organizado o baile enquanto lutava publicamente contra um tumor no cérebro. É um “privilégio incrível” trabalhar com a Believe in Magic, disse o músico Louis Tomlinson, do One Direction, aos participantes. Mas por trás dos vestidos de baile e máscaras temáticas havia um segredo envolvendo uma das síndromes mais misteriosas da medicina. --- **Índice da matéria** - [Megan](#Megan) - [Pais detetives](#Pais-detetives) - [Detetive particular](#Detetive-particular) - [O inquérito](#O-inqu%C3%A9rito) - [As irmãs](#As-irm%C3%A3s) - [Síndrome de Munchausen](#S%C3%ADndrome-de-Munchausen) - [One Direction](#One-Direction) - [A revisão de Kingston](#A-revis%C3%A3o-de-Kingston) --- # Megan A Believe in Magic foi inspirada na luta da própria Megan contra a doença. Depois que seus pais se separaram quando ela era muito jovem, Megan passou a morar com a mãe, Jean, levando uma vida bastante normal nos subúrbios. Mas aos 13 anos, Megan foi diagnosticada com hipertensão intracraniana idiopática — um acúmulo de pressão no cérebro. Alguns anos depois, Jean disse a amigos que Megan também havia sido diagnosticada com um tumor no cérebro. A experiência inspirou Megan, então com 16 anos, a começar a Believe in Magic, para levar um pouco de alegria a crianças extremamente doentes. ![Selfie de Megan](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)As meia-irmãs de Megan disseram que a ‘adoravam’ Apesar das postagens online regulares de Jean sobre o coquetel diário de medicamentos que Megan tomava e as frequentes visitas ao hospital, a dupla trabalhava incansavelmente para sua instituição de caridade. Megan, Jean e sua instituição ficaram famosas pelas festas glamourosas e o apoio da banda One Direction. “Era fora de série”, diz Lucy Petagine, cuja filha Luna participou de vários eventos. “Cada criança sentia que era muito importante, e que não estava mal.” Em 2015, Megan recebeu um prêmio do então primeiro-ministro do Reino Unido, David Cameron, que elogiou sua “coragem extraordinária”. No auge do sucesso da Believe in Magic, no entanto, Jean anunciou que o tumor de Megan havia piorado, e ela precisaria arrecadar £ 120 mil para um tratamento de emergência vital nos Estados Unidos. Os apoiadores de Megan correram para ajudar e atingiram a meta em menos de 48 horas. Mas um grupo de pais na comunidade de câncer infantil não achava que Megan estava tão doente quanto afirmava. # Pais detetives Quando Jo Ashcroft viu pela primeira vez no Facebook o pedido de doações para Megan na plataforma digital [JustGiving](https://www.justgiving.com/fundraise) no início de 2015, vieram à tona memórias dolorosas. Depois que seu filho foi diagnosticado com neuroblastoma — um câncer do sistema nervoso —, Jo arrecadou £ 250 mil para um tratamento de ponta bem-sucedido nos Estados Unidos. Mas algo no pedido de Megan acendeu um alerta em Jo. Ela não havia mencionado nenhum médico ou hospital específico. “Eu fiquei um pouco desconfiada”, relembra. “Só queria ter certeza de que o dinheiro estava indo para o lugar certo.” Quando Jo falou com três amigos cujos filhos também haviam sido diagnosticados com neuroblastoma, eles concordaram que era incomum. Mas recomendaram cautela — acusar injustamente alguém de mentir sobre um tumor cerebral era impensável. Perguntas feitas amistosamente para Jean e outros apoiadores ficaram sem resposta, então Jo voltou a administrar os negócios da família e a cuidar dos três filhos. Até que, um ano depois, Jo viu que Megan e Jean estavam arrecadando fundos novamente — Jean disse que Megan estava gravemente doente em um hospital nos EUA e precisava de mais dinheiro. Jo e os outros pais juraram que desta vez descobririam a verdade. “Virou uma ideia fixa”, diz ela. “Não quero que as pessoas sejam enganadas, especialmente não na comunidade de pacientes com câncer.” Ela adotou um pseudônimo e até fingiu ser uma jornalista escrevendo uma reportagem sobre Megan — embora novamente não tenha chegado a lugar nenhum. Mas um membro do grupo usou seus conhecimentos de informática para descobrir onde Jean e Megan estavam abrindo seus e-mails. Não era um hospital. Era um hotel de luxo na Disney World em Orlando, na Flórida. # Detetive particular Algumas semanas depois, Megan e sua mãe Jean desembarcaram no transatlântico Queen Mary II no porto de Southampton, no Reino Unido. De acordo com Jean, elas tiveram sorte de estar de volta. Ao longo do verão, ela pediu aos apoiadores que a ajudassem a arrecadar dinheiro — explicando que Megan tinha “16 fontes de infecção” e [sepse](https://academiadepacientes.com.br/glossary/sepse/) grave. A certa altura, ela disse, os médicos deram a Megan 10% de chance de sobreviver os próximos sete dias. Graças ao trabalho árduo deles, no entanto, ela disse que a condição de Megan havia se estabilizado, e os especialistas na Flórida haviam permitido que ela voltasse para casa, munida com cinco caixas de kit médico e um “enorme concentrador de oxigênio”. Mas, quando elas chegaram, um detetive particular estava à espera delas no terminal de cruzeiros. Jo estava tão determinada a descobrir a verdade que pagou o equivalente a cerca de R$ 6 mil para ele tirar fotos das duas. As fotos mostram Megan e Jean saindo do navio como duas turistas felizes. Não havia tanques de oxigênio. Segundo o detetive, elas estavam rindo e conversando enquanto passavam pelos carregadores, empurrando carrinhos de bagagem cheios de malas. Perguntamos a Jean por e-mail por que ela e Megan estavam hospedadas em um resort da Disney no momento em que alegavam que Megan estava gravemente doente em um hospital dos EUA. Ela não respondeu, embora tenha dito: “É muito fácil ser arrastado para dentro das mentiras da rede social”. Munidos com essa nova evidência, os pais desconfiados entraram em contato com todas as autoridades nas quais conseguiram pensar, mas parecia que ninguém iria intervir. Eles decidiram então criar um grupo no Facebook chamado “A verdade sobre Meg e Jean”, no qual compartilharam suas descobertas. Mas a maioria dos apoiadores de Meg e Jean se recusou a acreditar. Muitos haviam visto a saúde precária de Megan de perto — os tubos intravenosos em seu braço e a medicação. Jo foi bombardeada com mensagens de ódio, mas ela estava confiante de que havia feito a coisa certa. Até que, no início de 2018, o telefone de Jo tocou. Megan tinha morrido. # O inquérito Megan morreu em 28 de março de 2018 no Hospital Nacional de Neurologia e Neurocirurgia em Londres. “Tudo o que eu dizia era: ‘Querida, se você quiser ir, por favor, vá e seja feliz'”, escreveu a mãe dela no Facebook. Jo ficou atordoada. “Não era para terminar assim”, diz ela. Para os apoiadores de Megan, havia pouca dúvida de quem era o culpado. “Ela foi perseguida até a morte”, escreveu um deles no Facebook. Mas Jo continuou convencida de que Megan não tinha um tumor no cérebro. Quando a causa da morte de alguém não é clara, um legista investiga o que aconteceu. No fim de 2018, foi aberto um inquérito sobre a morte de Megan. No início de 2022, recebemos permissão para comparecer ao tribunal e ouvir uma gravação do que havia sido dito no inquérito quatro anos antes. Durante duas horas, escutamos os médicos explicarem o que tinham visto. Megan certamente não estava bem — ao longo dos anos ela havia sofrido de várias condições, mas todas em teoria administráveis. O inquérito significou, no entanto, um revés chocante nas alegações que Megan e Jean haviam feito ao longo dos anos. Jo estava certa — não havia menção a um tumor. De acordo com o patologista forense, seu cérebro era “morfologicamente normal”. Vários médicos listaram outros detalhes preocupantes. Um deles tinha dúvidas sobre a validade do histórico médico de Megan. Outro observou o comportamento de “busca de opiáceos” de Megan. Houve uma tentativa de obter morfina usando uma receita médica falsificada. Megan faltou repetidamente a consultas médicas e pulou de médico em médico. Não foi um tumor que matou Megan, mas uma anormalidade do ritmo cardíaco — arritmia cardíaca aguda — devido à gordura no fígado, provavelmente relacionada ao alto índice de massa corporal de Megan. Jean não quis ser entrevistada, mas nos disse por e-mail que Megan tinha um microadenoma pituitário — um tipo de tumor cerebral não cancerígeno que, embora não seja tipicamente fatal, pode ser prejudicial. # As irmãs Megan tinha quatro meio-irmãos mais velhos, filhos de Jean de um casamento anterior. “Eu tinha 12 anos quando Meg nasceu”, diz a meia-irmã de Megan, Kate, cujo nome mudamos para esta reportagem. “Eu simplesmente a adorava.” De acordo com Kate, Megan e Jean tinham uma relação estranha com doença. Se alguém que elas conheciam não estivesse bem, mais cedo ou mais tarde eles ouviriam que Megan tinha a mesma coisa. Kate se lembra de jantares em família cercados de perigo. Jean empilhava latas precariamente em cima de armários de comida vazios, que caíam e batiam na mesa de jantar logo abaixo — com tanta frequência que ficavam cobertas de mossas e cavidades. “Jean queria que um de nós sofresse um acidente”, acredita Kate. “Toda a emoção que isso envolve. A atenção.” Para a outra meia-irmã de Megan, Rachel — cujo nome também mudamos para esta reportagem — a questão é ainda mais pessoal. Aos nove anos, teve uma erupção cutânea que causou problemas renais. Com o passar dos anos, sua condição piorou e ela precisou de um transplante. Depois que Megan morreu, Rachel se lembrou claramente de ser alimentada com xícaras e xícaras de Bovril (marca de extrato de carne salgado) quando criança — embora o alto teor de sal seja algo que você deve evitar se tem problemas renais. Ela agora se pergunta: “Só eu comia Bovril. Será que foi uma coisa proposital?” # Síndrome de Munchausen Em 1951, um médico chamado Richard Asher publicou um artigo inovador na revista científica *The Lancet*. Enquanto administrava uma unidade de observação psiquiátrica, ele notou um número pequeno, mas consistente, de pacientes que se queixavam de vários sintomas, mas, em um exame mais detalhado, eram perfeitamente saudáveis. Ele chamou essa condição de “síndrome de Munchausen”. É diferente da hipocondria. Os hipocondríacos exageram e entram em pânico, mas realmente pensam que estão doentes. Os pacientes com síndrome de Munchausen sabem que não estão, mas procuram tratamento mesmo assim. Marc Feldman é um dos especialistas mais renomados do mundo em transtornos factícios, como a síndrome de Munchausen. Ele também estuda a [síndrome de Munchausen por procuração](https://www.bbc.com/portuguese/internacional-43978166), também chamada de doença fabricada ou induzida pelo cuidador, uma forma rara de abuso infantil em que um pai ou cuidador exagera ou deliberadamente causa sintomas de doença na criança. Por envolver dissimulação, ele acredita que a condição é mais disseminada do que as pessoas imaginam. Feldman nunca conheceu Megan ou Jean, tampouco viu o prontuário de Megan. Mas com base no relato detalhado do que descobrimos, ele diz que o caso de Megan “brada” síndrome de Munchausen por procuração. Megan tinha 23 anos quando morreu, então legalmente era uma adulta. Mas ela ainda era uma criança quando a instituição de caridade foi aberta. Nunca saberemos ao certo quem estava conduzindo esse comportamento, ou o que Megan realmente pensava disso tudo. Feldman explica que a linha divisória entre uma criança e um adulto que consente pode ser clara em termos legais — mas nem sempre na prática: “Se você aprender durante a sua vida toda que há certas coisas que você está autorizado a dizer e pensar… você se torna cooperativo”. # One Direction As pessoas simulam doenças — em si mesmas ou nos outros — por vários motivos. Algumas fazem isso por dinheiro. Às vezes, é uma vontade de ser ouvido ou cuidado. Para os pais, pode ser um desejo de ser o cuidador heroico. Muitas vezes, é uma mistura. Para Megan e Jean, um motivo pode ter sido administrar uma instituição de caridade muito amada — apresentar Megan com um tumor no cérebro com risco de morte pode ter ajudado a Believe in Magic a alcançar mais crianças. Em um evento da Believe in Magic na Torre de Londres, um ex-amigo lembra que Jean observou: “Quanto mais doente Meg está, mais atenção recebemos, mais dinheiro ganhamos.” ![Liam Payne e Louis Tomlinson chegando ao 'Baile da Cinderela' no Museu de História Nacional em 2015](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Liam Payne e Louis Tomlinson, do One Direction, chegando ao ‘Baile de Cinderela’ no Museu de História Nacional, em Londres, em 2015 Mais recentemente, Feldman identificou uma nova tendência — pessoas fingindo certas condições para conhecer celebridades. Uma condição grave, diz ele, “permite que alguém se destaque em meio a um grupo de pessoas apaixonadas por essa celebridade”. Kate, meia-irmã de Megan, acredita que o tumor no cérebro e a Believe in Magic foram parcialmente motivados pelo desejo de conviver com celebridades. Depois de tuitar repetidamente para os integrantes do One Direction, a banda se tornou apoiadora da instituição de caridade, permitindo que Megan e Jean conhecessem os astros. # A revisão de Kingston Em 2017 — um ano antes da morte de Megan —, a Comissão de Caridade do Reino Unido abriu uma investigação sobre a Believe in Magic, após várias denúncias de Jo. Eles descobriram que mais de R$ 600 mil não estavam contabilizados, e que o dinheiro da caridade havia sido transferido para a conta bancária pessoal de Jean. Em 2020, a instituição foi dissolvida, e Jean concordou em não ser administradora ou ter um cargo de gestão sênior em nenhuma instituição beneficente por cinco anos. Apenas alguns meses após o fechamento da Believe in Magic, Jean desapareceu da vida pública. Ela se mudou para a França por um tempo, antes de voltar ao Reino Unido no ano passado. Mas esse não foi o fim da história. Em novembro de 2022, o Conselho de Kingston — onde Megan morava — publicou uma “Revisão da Salvaguarda de Adultos” sobre o que havia acontecido. São investigações raras de casos em que as pessoas podem ter sido deixadas na mão pelas autoridades. Como é de praxe, os nomes foram todos trocados, mas dado todo o conhecimento que temos sobre o caso, não temos dúvidas de que se trata de Megan. Eles concluíram que: “Apesar de não haver diagnóstico formal de doença fabricada ou induzida pelo cuidador neste caso, a apresentação e a conclusão do legista levaram todos os envolvidos a pensar que provavelmente foi um caso de doença fabricada ou induzida pelo cuidador.” Esta revisão não sugere que a doença fabricada ou induzida pelo cuidador tenha causado a morte de Megan. O documento cita a causa da morte apontada no inquérito do legista: arritmia cardíaca, devido à gordura no fígado. Mas, mesmo assim, destaca como a doença fabricada ou induzida pelo cuidador no caso de Megan poderia ter escapado. A doença fabricada ou induzida pelo cuidador é reconhecida como algo que pode acontecer com as crianças, porque os pais comparecem às consultas médicas, sendo eles os responsáveis por dar o consentimento para os tratamentos. Há muito menos conhecimento sobre como isso pode acontecer com adultos vulneráveis também. Como Megan era adulta durante grande parte dessa história, médicos e assistentes sociais não tinham treinamento e ferramentas para identificar sua situação como um caso de doença fabricada ou induzida pelo cuidador enquanto ela ainda estava viva. Pedimos a Jean que respondesse às conclusões da revisão de Kingston. Ela não abordou diretamente o que foi constatado, mas disse: “Eu amei e cuidei da minha filha. Sugerir que eu poderia tê-la prejudicado de alguma forma é absolutamente doentio”. É tarde demais para Megan, mas, de acordo com a especialista em doença fabricada ou induzida pelo cuidador, Danya Glaser, esta revisão pode mudar a forma como casos semelhantes são entendidos e gerenciados. “A revisão de Kingston é extremamente significativa”, diz ela. “Chama a atenção das pessoas para o fato de que a doença fabricada ou induzida pelo cuidador pode continuar na idade adulta.” Alguns dias após a publicação da revisão, visitamos Kate e Rachel para contar a conclusão do relatório — nem mesmo as irmãs de Megan faziam ideia de que isso havia acontecido. Nenhuma delas fala com a mãe há anos. Quando elas fizeram perguntas difíceis sobre Megan e a Believe in Magic, Jean cortou as duas da sua vida, segundo elas. “É uma coisa boa de se ter. Está tudo lá, preto no branco”, diz Rachel, lendo o relatório. “Pensávamos que tudo aquilo tinha sido esquecido.” Ela se lembra do seu transplante de rim e se pergunta o que esse relatório também significa para ela. Ambas esperam que ajude a evitar que algo semelhante aconteça novamente. “Megan foi uma vítima”, diz Kate. “Ela foi aliciada para isso.” --- Fonte: [BBC Brasil](https://www.bbc.com/portuguese/articles/cv2vvdw5q0vo#:~:text=V%C3%ADdeos-,A%20campanha%20por%20jovem%20com%20doen%C3%A7a%20rara,celebridades%20e%20teve%20desfecho%20tr%C3%A1gico&text=Em%202020%2C%20uma%20renomada%20institui%C3%A7%C3%A3o,os%20envolvidos%20desesperados%20por%20respostas.) **Categorias:** Falcatruas --- ### [Reuso de fármacos é alternativa de acesso em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/reuso-de-farmacos-e-alternativa-de-acesso-em-doencas-raras/) **Published:** outubro 31, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O Consórcio Internacional de Investigação em Doenças Raras (IRDiRC) desenvolveu um novo guia para revigorar a reutilizaçção de medicamentos para doenças raras. **Content:** O Consórcio Internacional de Pesquisa em Doenças Raras (IRDiRC) apresentou um manual pioneiro com a meta de revitalizar o processo de reutilização (repurposing) de fármacos para o enfrentamento de doenças raras. A novidade foi anunciada pela **Nature Reviews Drug Discovery**, em 23/10/2023. A reutilização de fármacos, que consiste em reavaliar medicamentos já aprovados para novos usos terapêuticos, é considerada uma resposta promissora para a criação de tratamentos para as aproximadamente 6 mil a 8 mil doenças raras identificadas. Esta abordagem é valorizada por sua capacidade de acelerar o desenvolvimento de terapias de forma eficaz e com custo-benefício, lançando mão de informações já existentes referentes à segurança e características farmacocinéticas dos medicamentos em seres humanos. No entanto, a área enfrenta uma série de obstáculos, como: - dilemas de propriedade intelectual - insuficiência de conhecimento sobre o processo de desenvolvimento de medicamentos por parte de entidades sem fins lucrativos - e desafios na comercialização devido à ausência de modelos de negócios sustentáveis. Para lidar com estes obstáculos, o IRDiRC desenvolveu o [Manual de Reutilização de Fármacos (DRG)](https://orphandrugguide.org/home), expandindo os recursos inicialmente fornecidos pelo Manual de Desenvolvimento de Medicamentos Órfãos (ODDG). O DRG foi criado por um grupo de trabalho de 23 especialistas de várias áreas, proporcionando uma coleção de “blocos de construção” – ferramentas e práticas vitais para apoiar os projetos de reutilização de fármacos. Entre elas, destacam-se a interação com os titulares de autorizações de comercialização, patentes, acesso a dados, elaboração de ensaios clínicos para reutilização de fármacos, e ferramentas para acessar bancos de dados de compostos e redes. Para verificar a eficácia do DRG, foram executados três programas de desenvolvimento ‘simulados’, representando diferentes cenários de reutilização de fármacos. Estes programas ajudaram na elaboração de uma lista de verificação e um gráfico de atividades, que podem ser usados por desenvolvedores para apoiar seus projetos de reutilização de fármacos. O DRG, com seu formato bem organizado e interativo, promove uma estratégia eficiente para a reutilização de fármacos, auxiliando um amplo espectro de *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* – acadêmicos, profissionais de saúde, pequenas e médias empresas, e grupos orientados por pacientes – para lidar com o complexo ambiente de desenvolvimento de terapias para doenças raras. Assim, o manual pode impulsionar a reutilização de fármacos como uma solução tangível para doenças raras que estão em desesperada necessidade de opções terapêuticas. **Categorias:** Notícias --- ### [A influência corporativa sobre a OMS: Um olhar sobre o lobby e a governança global da saúde](https://academiadepacientes.com.br/a-influencia-corporativa-sobre-a-oms-um-olhar-sobre-o-lobby-e-a-governanca-global-da-saude/) **Published:** outubro 3, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A interação entre políticas globais de saúde e interesses corporativos não apenas molda a resposta a crises sanitárias, mas também desafia a autonomia de organizações internacionais, como a OMS, ao abordar questões críticas de saúde pública **Content:** **O que há de novo:** Estudo revela que a influência corporativa está comprometendo a integridade da governança global de saúde 🏥. **Por que isso importa:** A interação entre políticas globais de saúde e interesses corporativos não apenas molda a resposta a crises sanitárias, mas também desafia a autonomia de organizações internacionais, como a OMS, ao abordar questões críticas de saúde pública 🌍. **O quadro geral:** - Pesquisadores da Universidade da Califórnia, Davis, evidenciam uma coordenação crescente entre várias indústrias para influenciar as políticas dos EUA relacionadas à OMS, afetando assim a governança global de saúde🎓. - O [estudo](https://blogs.shu.edu/ghg/files/2022/05/Spring-2022-Issue.pdf) (a partir da página 37) aponta que lobistas corporativos têm direcionado as políticas da OMS sobre questões como nutrição infantil, consumo de açúcar e álcool, e acesso a medicamentos essenciais, revelando uma preocupante interseção entre interesses comerciais e políticas de saúde pública🍼🍬💊. - A articulação entre grupos empresariais para se opor às recomendações da OMS é demonstrada em casos de políticas específicas sobre doenças não transmissíveis, como diabetes, doenças cardíacas e câncer 🏭💔. - O *lobby* da indústria do tabaco, embora não diretamente ligado a esta coalizão, tem criticado a OMS por limitar a influência de atores comerciais na formulação de políticas de saúde global, exemplificando as tensões entre interesses comerciais e de saúde pública 🚬. - O termo “reforma” tem sido usado como um facilitador para aumentar a influência corporativa sobre as políticas globais de saúde, uma tendência que, segundo os pesquisadores, poderia minar os esforços de governança da saúde global 🔄. ### [Vá mais fundo](https://academiadepacientes.com.br/estudo-lobby-da-industria-na-oms-ofusca-politicas-de-saude-publica/) **Categorias:** Falcatruas, Trocando em miúdos --- ### [EMA recomenda a não renovação da autorização do medicamento para distrofia muscular de Duchenne, Translarna](https://academiadepacientes.com.br/ema-recomenda-a-nao-renovacao-da-autorizacao-do-medicamento-para-distrofia-muscular-de-duchenne-translarna/) **Published:** setembro 16, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O Comitê de Medicamentos para Uso Humano da Agência Européia de Medicamentos – EMA ([CHMP](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp)) recomendou não renovar a [autorização de introdução no mercado](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/marketing-authorisation) para Translarna (atalureno), um medicamento para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne cuja doença é causada por um tipo de defeito genético denominado “mutação nonsense” no gene da distrofina e que são capazes de andar. A recomendação segue a reavaliação completa dos benefícios e riscos do medicamento durante a [renovação](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/renewal) de sua [autorização de introdução no mercado](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/marketing-authorisation), incluindo os resultados de um novo estudo que não conseguiu confirmar a eficácia do Translarna. Dado que o Translarna se destinava a responder a uma necessidade médica não satisfeita de uma doença grave, recebeu um [autorização condicional de comercialização](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/conditional-marketing-authorisation) em julho de 2014. Este tipo de autorização permite que um medicamento seja autorizado com base em dados menos abrangentes (completos) do que os normalmente exigidos, e quando os benefícios de tê-lo disponível mais cedo superam quaisquer riscos associados ao uso do medicamento enquanto espera por mais evidências. Medicações com um [autorização condicional de comercialização](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/conditional-marketing-authorisation) estão sujeitas a obrigações específicas pós-autorização que visam gerar dados abrangentes. Em 2016, na época da [renovação](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/renewal) [autorização de introdução no mercado](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/marketing-authorisation) de Translarna, o [CHMP](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp) avaliou novos dados de um estudo solicitado como parte das [obrigações específicas](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/specific-obligations) e considerou que ainda existiam incertezas sobre os efeitos benéficos do medicamento. A comissão solicitou então à empresa a realização de outro estudo para avaliar a eficácia principalmente em subgrupos de pacientes com declínio progressivo na capacidade de andar, uma vez que se esperava que se beneficiassem mais do tratamento com Translarna do que a população de pacientes em geral. Neste subgrupo de pacientes, o estudo não mostrou diferença estatisticamente significativa entre Translarna e placebo (um tratamento simulado) em termos da distância que os pacientes conseguiam caminhar em seis minutos após 18 meses de tratamento; isso significa que a diferença então observada poderia ser devida ao acaso. Os resultados na população mais ampla de pacientes não conseguiram confirmar o efeito observado no estudo inicial que apoiou a [autorização de introdução no mercado](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/marketing-authorisation). Além disso, como parte do atual renovação de [autorização de introdução no mercado](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/marketing-authorisation) , o [CHMP](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp) reavaliou todos os dados disponíveis sobre os benefícios e riscos do Translarna. Isto incluiu uma análise dos dados dos [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de doentes, comparando os resultados de saúde dos doentes que foram tratados com Translarna durante uma média de 5,5 anos com os dos doentes que não receberam Translarna. O [CHMP](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp) observou os resultados do Translarna em termos de atraso na perda da capacidade de locomoção; no entanto, o comitê não conseguiu tirar conclusões destes dados devido a questões metodológicas e à incerteza associada à comparação indireta. Além disso, não houve benefício claro do Translarna para outros resultados avaliados pelo [CHMP](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp). Ao reavaliar todos os dados disponíveis, o comitê considerou que os resultados dos dois estudos realizados após a autorização, que eram mais robustos do que os dados do registro de doentes, não confirmaram um efeito benéfico do Translarna. Durante esta reavaliação, o [CHMP](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp) consultou um grupo de especialistas em neurologia, bem como representantes dos pacientes, e levou em conta as suas opiniões na sua recomendação final. O [CHMP](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp) considerou que os dados agora disponíveis sobre o Translarna são abrangentes. Com base na totalidade das evidências, o comitê concluiu que a eficácia do Translarna não foi confirmada em doentes com distrofia muscular de Duchenne com mutação nonsense, incluindo aqueles que se esperava que tivessem uma melhor resposta ao tratamento. O comitê concluiu que a relação risco-benefício do Translarna é negativa e, por conseguinte, recomendou a não renovação de [autorização de introdução no mercado](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/marketing-authorisation) na UE. A EMA enviará agora o parecer do [CHMP ](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/chmp) à Comissão Europeia, que emitirá uma decisão final juridicamente vinculante aplicável em todos os Estados-Membros da UE. ## Informações adaptada para pacientes e cuidadores familiares - Um estudo recente não conseguiu confirmar que o Translarna tem um efeito benéfico em doentes com distrofia muscular de Duchenne com mutação nonsense, incluindo doentes com um declínio progressivo na capacidade de andar, que se esperava que se beneficiassem mais do tratamento com Translarna. - Estes resultados foram confirmados por uma revisão completa de todos os dados agora disponíveis sobre os benefícios e riscos do medicamento. A revisão considerou resultados de estudos, dados de um registo de pacientes e as opiniões de especialistas consultados em neurologia e representantes de pacientes. - Por conseguinte, a EMA recomendou a não renovação da [autorização de introdução no mercado](https://www.ema.europa.eu/en/glossary/marketing-authorisation) e Isto significa que o medicamento deixará de estar disponível na UE. - Se você ou o seu filho estiver a receber Translarna, deverá falar com o seu médico sobre como interromper o tratamento. --- Fonte: Trecho de [EMA recommends non-renewal of authorisation of Duchenne muscular dystrophy medicine Translarna](https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-recommends-non-renewal-authorisation-duchenne-muscular-dystrophy-medicine-translarna#:~:text=EMA's%20human%20medicines%20committee%20(CHMP,who%20are%20able%20to%20walk.) **Categorias:** Especial --- ### [Atalureno: EMA recomenda não renovar autorização de comercialização](https://academiadepacientes.com.br/atalureno-ema-recomenda-nao-renovar-autorizacao-de-comercializacao/) **Published:** setembro 16, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A decisão impacta diretamente pacientes e profissionais da saúde que buscavam no Translarna uma solução para uma condição genética específica **Content:** **O que há de novo**: A eficácia do medicamento Translarna (atalureno) (PTC Therapeutics) para a distrofia muscular de Duchenne (DMD) permanece sem comprovação após estudos recentes, [de acordo com a Agência Européia de Medicamentos.](https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-recommends-non-renewal-authorisation-duchenne-muscular-dystrophy-medicine-translarna#:~:text=EMA's%20human%20medicines%20committee%20(CHMP,who%20are%20able%20to%20walk.) **Por que isso importa:** A decisão impacta diretamente pacientes e profissionais da saúde que buscavam no Translarna uma solução para uma condição genética específica. > **É claro que esta decisão é mais devastadora para as centenas de rapazes e homens jovens na Europa com DMD de mutação nonsense, para os quais não existem outras terapias aprovadas disponíveis. Iremos submeter um pedido de reexame ao CHMP para reverter esta opinião, tal como fizemos anteriormente ao longo da história regulatória do Translarna na Europa.”** > > PTC Therapeutics **O quadro geral:** - O Translarna (ataluren) tinha como objetivo tratar a distrofia muscular de Duchenne originada por uma “nonsense mutation” no gene da distrofina. - Em 2014, o medicamento recebeu aprovação condicional, mas após a renovação em 2016, surgiram dúvidas sobre seus benefícios reais. - Estudos recentes não mostraram diferenças significativas entre o Translarna e um placebo na capacidade de caminhada dos pacientes após 18 meses. - Especialistas em neurologia e representantes de pacientes foram consultados durante o processo de revisão pelo CHMP. - A EMA agora encaminhará a decisão do CHMP para a Comissão Europeia, que determinará os próximos passos para os Estados membros da União Europeia. **E agora?** Pacientes e cuidadores familiares são aconselhados a consultar seus médicos sobre a interrupção do tratamento. Profissionais de saúde não devem iniciar novos pacientes com Translarna e devem discutir alternativas com seus atuais pacientes. **O que diz a empresa**: Em nota divulgada nesta sexta-feira (15/9), a PTC Therapeutics lamentou a decisão da EMA, informou que vai solicitar o reexame da decisão e que o Translarna permanecerá no mercado e disponível para pacientes com a mutação nonsense do DMD até que o processo de reexame seja concluído. Segundo a empresa, “com base nas orientações processuais do CHMP, o parecer após o processo de reexame deverá ocorrer em janeiro de 2024, com a ratificação do parecer pela CE nos 67 dias seguintes”. **No Brasil**: A Anvisa autorizara seu registro em abril de 2019. Calcula-se que cerca de 140 pacientes façam uso do medicamento em solo nacional mediante judicialização, visto não ter sua incorporação ao SUS recomendada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). **Para saber mais, clique[ aqui](https://academiadepacientes.com.br/ema-recomenda-a-nao-renovacao-da-autorizacao-do-medicamento-para-distrofia-muscular-de-duchenne-translarna/)** --- Atualizada em 17/9/2023, 7h33. **Categorias:** Notícias --- ### [Um dilema ético em doenças raras: Os fins justificam os meios?](https://academiadepacientes.com.br/um-dilema-etico-os-fins-justificam-os-meios/) **Published:** julho 4, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O comportamento prevalente na sociedade atual é a crença de que os fins justificam os meios. Isso implica que as ações das pessoas seriam consideradas justificáveis, independentemente dos métodos utilizados para alcançar o resultado desejado **Content:** O Ministério da Saúde já teria um novo coordenador para doenças raras. Falta só ter seu nome publicado no Diário Oficial da União. O senhor [Natan Monsores de Sá](http://lattes.cnpq.br/2243315675454285) tem se apresentado publicamente como tal, ainda que sua nomeação não tenha sido publicada até hoje no Diário Oficial da União No governo Bolsonaro, que promoveu [uma destruição completa do que se poderia chamar de saúde](https://www.brasildefato.com.br/2022/11/18/documentario-eles-poderiam-estar-vivos-detalha-conduta-criminosa-de-bolsonaro-na-covid) (mental, individual, coletiva) , Monsores de Sá prestou extensa consultoria oficial ao Ministério da Mulher, da Família e dos Direitos Humanos (MMFDH), cuja titular da pasta era a atual senadora Damares Alves (Republicanos-DF). As doenças raras, no governo anterior, eram temática vinculada a esta pasta. Neste ano, a coordenação deixou a estrutura do antigo MFMDH e foi transferida ao Ministério da Saúde (MS), sendo localizada no Departamento de Atenção Especializada e Temática (DAET) da Secretaria de Atenção Especializada em Saúde (SAES). A SAES é dirigida atualmente por Helvécio Miranda. [Serviu de bom grado](https://portalpadrao.ufma.br/site/noticias/ministra-damares-alves-e-reitor-natalino-salgado-filho-lancam-o-programa-capacitacao-e-informacao-em-doencas-raras) e com protagonismo ao antigo governo. Senão vejamos. O portal da Universidade Federal do Maranhão dá conta de que atuou como “professor-autor” do Curso de Capacitação e Informação em Doenças Raras, em notícia datada de 30 de março de 2022, uma iniciativa encomendada pela ex-ministra Damares Alves, que custou a bagatela de 1 milhão de reais. Foi também “validador técnico” de seis de suas disciplinas, representando a Universidade de Brasília. No expediente da publicação *Linhas de Cuidado-Pessoas com Doenças Raras*, datada de 2022, aparece como responsável por sua elaboração, e com suposta vinculação formal ao Departamento de Atenção Especializada e Temática, ligado à Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES) do MS. Foi responsável pela coordenação do projeto *Doenças Raras: Direitos Humanos, Saúde e Cidadania*, com duração de dois anos e recursos do MMFDH na gestão Damares. Além de contar com diversos vídeos no Canal YouTube, onde, a convite da pasta, contribui com sua expertise para promover [a naturalização do intolerável](https://www.ihu.unisinos.br/categorias/159-entrevistas/606582-cronica-juridica-de-uma-tragedia-anunciada-como-as-normas-publicadas-pela-uniao-levaram-o-brasil-a-catastrofe-sanitaria-e-humanitaria-da-covid-19-entrevista-especial-com-fernando-aith). Quem o visse falar em tais videos, poderia ser levado a concluir que estava, com sua participação voluntária, em tais eventos, endossando [a peculiar agenda de direitos humanos](https://veja.abril.com.br/coluna/maquiavel/o-apagao-na-politica-de-direitos-humanos-na-gestao-de-damares) da pasta. **Desta forma, associou de forma inequívoca e indelével seu nome a um projeto de governo que fora a completa negação da Saúde Pública como ferramenta para a promoção da justiça social.** Não é pouca coisa. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20461%20302%22%20width%3D%22461%22%20height%3D%22302%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22461%22%20height%3D%22302%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O que diria Sergio Arouca, pai da Reforma Sanitária Brasileira, de tudo isto? Talvez fosse melhor, para o atual governante e seus prepostos, que esquecêssemos a atuação do futuro coordenador no governo passado, de triste memória. **Não o faremos**. Ironicamente, o novo governo, democrático, o premia pelos serviços prestados ao ex-mandatário, a quem o atual presidente devota particular e fundamentada antipatia. O referido agente público sempre poderá argumentar que atuou no governo passado **para “reduzir danos”**. Seria o mesmo que dizer que um nosso antepassado resolvera ingressar na *[Schutzstaffel](https://www.significados.com.br/ss/#:~:text=Schutzstaffel%20(conhecido%20pela%20sigla%20SS,os%20dirigentes%20do%20Partido%20Nazista.)* (também conhecida como SS de Hitler) para evitar um mal maior aos judeus. Em outras palavras, busca-se fazer-nos acreditar que os fins (muitas vezes pessoais) justificariam os meios (adotados). **É um comportamento comum nos dias de hoje**. Mas reprovável. **O tribunal da História julgará os que deliberada e voluntariamente e de forma entusiástica e proativa escolheram trabalhar para promover a naturalização do que era intolerável** , nos quatro anos mais infelizes do resto de nossas vidas. Trailer do filme “Eles poderiam estar vivos”## Afinal, os fins justificam os meios? O comportamento prevalente na sociedade atual é a crença de que os fins justificam os meios. Isso implica que **as ações das pessoas seriam consideradas justificáveis, independentemente dos métodos utilizados para alcançar o resultado desejado**. Isso pode ser observado em diversas áreas, como **quando estudantes mentem em seus currículos para obter empregos** ou na política, onde a mentira é frequentemente utilizada e justificada por esta mesma filosofia. Um exemplo é o caso do ex-Diretor de Inteligência Nacional, James Clapper, que mentiu para o Congresso sobre a coleta de dados de milhões de americanos pela Agência de Segurança Nacional, acreditando que os fins justificavam os meios, mesmo violando direitos constitucionais. Outro exemplo é a crise financeira de 2008-2009, em que banqueiros de investimento negociaram hipotecas subprime, cientes de que os proprietários de imóveis talvez não pudessem pagar, mas sem se importarem, pois vendiam essas hipotecas para terceiros, transferindo o risco. Isso evidencia o problema da falta de ética **quando o objetivo final é alcançado, independentemente dos meios utilizados**. No entanto, é importante considerar que **os meios são tão relevantes quanto os fins**, pois o caminho percorrido para atingir um objetivo revela **quem somos como pessoas, bem como nossos valores.** A ideia de que apenas importam as aparências, independentemente da verdadeira natureza de nossas ações, remonta a Maquiavel, que instruiu os líderes a parecerem misericordiosos, fiéis e religiosos, mesmo que precisassem agir de forma contrária. Portanto, **a ênfase na jornada é fundamental, pois é nela que descobrimos nosso potencial e demonstramos nossa verdadeira identidade**, em contraste com aqueles que se preocupam apenas em parecer ser algo que não são, priorizando o resultado final sobre a ética. ## Na base de tudo, o consequencialismo A máxima “**os fins justificam os meios**” é comumente associada ao **consequencialismo**, uma teoria ética que enfatiza as consequências de uma ação como o principal critério para avaliar sua moralidade. No entanto, **esta abordagem tem suas implicações negativas** e precisamos considerar seus aspectos prejudiciais. O novo gestor é professor de Ética Aplicada. Sabe do que estamos falando. O consequencialismo pode menosprezar a importância da dignidade e dos direitos individuais, levar a um extremo utilitarismo, instrumentalizar as pessoas e desconsiderar princípios éticos fundamentais. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20754%20276%22%20width%3D%22754%22%20height%3D%22276%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22754%22%20height%3D%22276%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)### Depreciação da dignidade e dos direitos individuais Uma crítica comum ao consequencialismo é que ele **pode levar à depreciação da dignidade e dos direitos individuais**. Ao colocar em primeiro plano os resultados em detrimento dos meios, essa abordagem ética pode negligenciar ou até mesmo desconsiderar a importância dos direitos humanos fundamentais e da dignidade individual. Não por acaso, o dignitário a quem o agente público serviu com diligência saudou o ex-torturador Coronel [Carlos Alberto Brilhante Ustra](https://pt.wikipedia.org/wiki/Carlos_Brilhante_Ustra), ex-chefe dos centros de tortura e assassinato de pessoas que se opunham à ditadura militar (o DOI-CODI do II Exército), de 1970 a 1974. Assim, o consequencialismo faz com que **ações que violem tais direitos básicos possam ser justificadas se, de alguma forma, levarem a resultados almejados**. Por esta lógica, posso servir a um carrasco, se os fins a que almejo forem os melhores, a meu juizo. No entanto, é essencial lembrar que todos os seres humanos têm direito à dignidade e ao respeito, independentemente das consequências benfazejas que possam derivar de nossas ações. ### Utilitarismo extremo Frequentemente, o consequencialismo está ligado ao utilitarismo, uma teoria ética que busca maximizar a felicidade ou o bem-estar geral e que ([já vimos aqui](https://doencasraras2030.com.br/quanto-vale-uma-vida/)) pode ser lesiva aos interesses das pessoas que vivem com doenças raras e todas as demais minorias. Embora a maximização da felicidade possa parecer um objetivo nobre, essa abordagem **pode resultar em situações em que o bem-estar de alguns (os doentes raros, por exemplo) tenha que ser sacrificado em benefício da maioria**, em uma disputa por medicamentos, por exemplo, com pessoas que vivem com doenças frequentes. Isso pode levar a decisões injustas, em que minorias ou grupos vulneráveis são prejudicados em nome de um suposto bem maior, da população tomada como um todo. Portanto, **o consequencialismo, quando aplicado de forma extrema, pode resultar na negligência dos doentes raros**, pois seus casos individuais podem ser considerados insignificantes quando comparados ao bem-estar da estrondosa maioria. ### Risco de instrumentalização das pessoas Ao adotar a perspectiva de que as pessoas podem ser utilizadas como meios para atingir um fim desejado (**os doentes raros, com propósitos eleitoreiros, por exemplo**), o consequencialismo ético abre espaço para a instrumentalização e exploração de indivíduos. Isso pode levar a uma visão utilitária da sociedade, na qual as pessoas são tratadas como meros recursos ou ferramentas descartáveis, em busca de objetivos maiores e até mesmo discutíveis. ### Falta de consideração pelos princípios éticos Uma crítica adicional ao consequencialismo é a **falta de consideração pelos princípios éticos fundamentais**. Na medida em que essa abordagem foca exclusivamente em resultados, ela desconsidera a importância de princípios éticos como justiça, igualdade, autonomia e respeito pelos outros. A moralidade não pode ser determinada apenas pelos **resultados** de uma ação, mas também pela **natureza intrínseca** dessa ação. Se me associo a criminosos em busca do que acredito ser melhor para a sociedade, incorro em grave problema ético. Ainda que esperneie quando interpelado sobre o fato. É importante reconhecer que a ética **não se resume apenas às consequências, mas também aos meios pelos quais se chega a resultados**. ## Conclusão Embora a expressão “os fins justificam os meios” possa parecer uma abordagem ética válida à primeira vista, é importante considerar as implicações negativas do consequencialismo. Como vimos, a expressão “**os fins justificam os meios**” pode ter implicações negativas em uma perspectiva ética, pois pode levar à violação de direitos, a injustiças, à instrumentalização das pessoas e a uma falta de consideração pelos princípios éticos fundamentais. É importante acautelar-se quando adotar tal abordagem ética e considerar as consequências negativas que ela pode acarretar. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20600%20315%22%20width%3D%22600%22%20height%3D%22315%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22600%22%20height%3D%22315%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **As pessoas que vivem com doenças raras têm sido vítimas desta perspectiva ética (a qual se filia o utilitarismo),** governo após governo. Passam os governos e os agentes da barbárie querem que esqueçamos o passado. O novo coordenador talvez acredite que, **dado seu bem-intencionado e legítimo desejo de beneficiar os raros**, poderia vincular seu nome a um elemento com uma penca de crimes, pelos quais está prestes a responder, sem com isso suscitar nenhum escândalo moral. [Sartre nos ensina que não é assim que a banda toca](https://youtu.be/_XSHx0JSYmw). Os fins não justificam os meios! Ou pelo menos nem sempre. O sol é o melhor desinfetante. Trazer à luz o que se desejava obscurecer é zelar pela democracia. **Em tempo. A Constituição Federal de 1988, artigo 5º, parágrafo IV, afirma: “É livre a manifestação do pensamento, sendo vedado o anonimato”** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20600%20450%22%20width%3D%22600%22%20height%3D%22450%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22600%22%20height%3D%22450%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- Imagem em destaque: John Heartfield : *War and Corpses, the Last Hope of the Rich* **Categorias:** Não categorizado --- ### [Os fins justificam os meios?](https://academiadepacientes.com.br/os-fins-justificam-os-meios/) **Published:** julho 4, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O Ministério da Saúde já teria um novo coordenador para doenças raras. Falta só ser nomeado. É o senhor Natan Monsores de Sá. Mal esperou sua nomeação sair no DOU, como manda a etiqueta do funcionalismo público, e circula desenvolto pelos corredores retribuindo acenos e rapapés. No governo Bolsonaro, que promoveu [uma destruição completa do que se poderia chamar de saúde](https://www.brasildefato.com.br/2022/11/18/documentario-eles-poderiam-estar-vivos-detalha-conduta-criminosa-de-bolsonaro-na-covid) (mental, individual, coletiva) , Natan Monsores de Sá emprestou seu nome a um projeto ****[necropolítico](https://pt.wikipedia.org/wiki/Necropol%C3%ADtica)****. O sr. Natan até então era **professor universitário da Faculdade de Ciências da Saúde da UnB, departamento de saúde coletiva.** Trailer do filme “Eles poderiam estar vivos” Natan prestou consultoria oficial a ex-ministra dos Direitos Humanos, Damares Alves, pois era a esta pasta que as doenças raras estavam vinculadas no governo anterior. Serviu voluntariamente ao antigo governo. Seu currículo Lattes foi há pouco minuciosamente revisado pelo autor para suprimir passagens mais funestas pelo governo anterior, na qualidade de assessor/consultor do Ministério do Direitos Humanos e da Mulher, pasta comandada por Damares Alves. **Desta forma, associou de forma inequívoca e indelével seu nome a um projeto que foi a completa negação da Saúde Pública como ferramenta para a promoção da justiça social.** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20461%20302%22%20width%3D%22461%22%20height%3D%22302%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22461%22%20height%3D%22302%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O que diria Sergio Arouca, pai da Reforma Sanitária?## Sartre: ## O santo padroeiro dos que têm caráter **O caso me faz lembrar Sartre e sua filosofia.** O nome de Sartre costuma assustar, mas vamos traduzir aqui de forma modesta e ligeira o cerne do seu pensamento, de forma que você entenda. [Jean-Paul Sartre](https://www.ex-isto.com/2018/06/sartre-frases.html#:~:text=%22Viver%20%C3%A9%20isto%3A%20ficar%20se,se%20cura%20de%20si%20pr%C3%B3prio.%22) é um dos pais de certa modalidade de existencialismo, corrente filosófica e movimento intelectual que surge em meados do século 19 e que ganha notoriedade no século 20, em sua vertente francesa. ## A existência do homem precede ## a sua essência Mas o que diz Sartre sobre a existência humana? Para ele, **a existência do homem precede sua essência**. Dito assim fica dificil entender. Mas vamos tentar explicar melhor. Diante de um bloco de mármore, um escultor, que começa a lapidá-lo, já tem uma idéia ou mesmo já sabe o que o mármore irá se tornar. A escultura depende dessa ideia prévia que está na cabeça do escultor. Nesse sentido, sua produção, seu ser (**essência**), antecede sua **existência**. Já está tudo ali na cabeça do artista antes de vir à luz. Já o homem, para Sartre, não tem a mesma sorte. Como não há alguém que o tenha imaginado antes (**é importante destacar que o existencialismo de Sartre é ateu**), a essência do homem não é determinada. **É uma construção que se fará mediante as escolhas que este homem fizer ao longo de sua vida** (e aqui avancei algumas casas no nosso argumento, que prossegue em câmera lenta no parágrafo seguinte). > **“O homem está condenado a ser livre (…) Uma vez jogado no mundo ele é responsável por tudo que faz”** > Sartre – O existencialismo é um humanismo. A ideia de que o homem se constrói a si mesmo em Sartre chama-se “liberdade”. **Liberdade para Sartre não é libertinagem, não é vale-tudo, não é oba-oba, mas um fardo terrível do qual não conseguimos escapar.** **Afinal somos responsáveis por nossas escolhas. Somos livres para escolher o que fazer, com quem se associar, a que iniciativas nosso nome emprestar.** E isso é, para o filósofo francês, fonte de “angústia”. > **O homem nada mais é do que aquilo que ele faz de si mesmo; esse é o primeiro principio do existencialismo** > Sartre – O existencialismo é um humanismo Na filosofia de Sartre, não viemos ao mundo com um manual de instruções . **É o que escolhemos DELIBERADAMENTE fazer, como seres conscientes, que define a matéria de que somos feitos e sobretudo nosso caráter.** > **Portanto a nossa responsabilidade é muito maior do que poderiamos supor, pois ela engaja a humanidade inteira.** > Sartre – O existencialismo é um humanismo --- ## A má-fé, em Sartre Legendas em português disponíveis nas configurações do YouTube. Resumidamente, para Sartre, **má-fé resume-se a uma predisposição que temos de imaginar que NÃO teríamos alternativas diante das escolhas que acabamos fazendo**: podemos manter um relacionamento insatisfatório por décadas porque achamos que nada há o que fazer quanto a isso; resignar-se a um emprego infeliz porque é preciso ganhar o sustento ou servir a ridículos tiranos porque é o que me cabe enquanto servidor público. **A “liberdade” em Sartre nega tal resignação**. **Somos livres para escolher o que nos tornamos**. E isso é fonte da “angústia”, que rondará todas nossas escolhas, segundo ele. Mas também é fonte de regozijo, se alinhamos o que escolhemos ao que é o certo a fazer. **E aqui entra a Política com P maiúsculo**. Escolher servir ao tirano não é algo trivial. Não é como afagar um pet ou escovar os dentes. **É uma decisão que engaja a mim, a você e a humanidade inteira!** ## Voltando… O novo coordenador talvez deseje que esqueçamos o que fez no verão passado. O novo governo, democrático, o galardoa retirando-o do proscênio de um projeto necropolítico, ao qual emprestou voz e nome. O novo coordenador provavelmente se justificará dizendo que não tinha escolha. à ocasião (má-fé sartriana). **Tinha sim ! Todos temos!** E poderá argumentar que atuou no governo passado para reduzir danos. Seria algo assim como que se alguém dissesse que decidira ingressar na *Schutzstaffel* também conhecida como as SS de Hitler para evitar um mal maior aos judeus. **O tribunal da História julgará os que deliberada e voluntariamente escolheram trabalhar para a promoção do intolerável** nos quatro anos mais infelizes do resto de nossas vidas. Eles estão entre nós. Querem que esqueçamos seu vergonhoso papel. Mas este texto aqui permanecerá, **como um ferrão a manietá-los até o fim dos tempos.** **Categorias:** Não categorizado --- ### [Vídeos: Incorporação de Trikafta ao SUS é marco histórico](https://academiadepacientes.com.br/videos-incorporacao-de-trikafta-ao-sus-e-marco-historico/) **Published:** setembro 12, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Uma cerimônia realizada na terça-feira (5/9), Dia Nacional de Conscientização e Divulgação da Fibrose Cística, marcou o ato de assinatura da portaria de incorporação do Trikafta ao SUS. **Content:** O medicamento Trikafta foi [incorporado](https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/relatorios/2023/20230906Relatorio844elexacaftor_tezacaftor_ivacaftor.pdf) no SUS para o tratamento de pacientes com fibrose cística no país. A iniciativa é um marco para os que convivem com a doença por trazer benefícios clínicos importantes, melhora da qualidade de vida, e também pela possibilidade da retirada dos pacientes da fila do transplante de pulmão. Uma cerimônia realizada na terça-feira (5/9), Dia Nacional de Conscientização e Divulgação da Fibrose Cística, marcou o ato de assinatura da portaria de incorporação pelo Ministério da Saúde (MS). “A incorporação do Trikafta tem a ver com essa possibilidade, de dar vida e qualidade de vida aos pacientes”, afirmou a ministra da Saúde, Nísia Trindade. Um resumo em vídeo da solenidade que marcou a incorporação do Trikafta ao SUS. Fonte : Ministério da Saúde Na ocasião, a Fundadora e Diretora Executiva no Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística, Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, proferiu um discurso (ver abaixo) Diretora do Unidos pela Vida, Verônica Bednarczuk de Oliveira, profere discurso celebrando a conquista histórica. **Categorias:** Notícias --- ### ['Vampiros' e tráfico de sangue: a campanha da Cruz Vermelha Internacional contra a coleta de plasma do Terceiro Mundo na década de 1970](https://academiadepacientes.com.br/vampiros-e-trafico-de-sangue-a-campanha-da-cruz-vermelha-internacional-contra-a-coleta-de-plasma-do-terceiro-mundo-na-decada-de-1970/) **Published:** setembro 12, 2023 **Author:** William Schneider **Content:** Um dos pilares do programa de Segurança do Sangue da OMS é a doação voluntária de sangue. De acordo com a ficha informativa n.º 279 da OMS (junho de 2015), todos os Estados-Membros são instados a “desenvolver sistemas nacionais de sangue baseados na doação voluntária e não remunerada”. A razão para isso é que: > ***Um fornecimento adequado e confiável de sangue seguro pode ser assegurado por uma base estável de dadores de sangue regulares, voluntários e não remunerados. Estes dadores são também o grupo de dadores mais seguro, uma vez que a [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de infecções transmitidas pelo sangue é mais baixa neste grupo.*** Apesar desta declaração forte, em 2015, em 72 países que reportaram à OMS sobre dadores de sangue, menos da metade eram voluntários e não remunerados. As razões são complicadas e persistentes, como indica o fato de a resolução referida na declaração da OMS ter sido aprovada há mais de quarenta anos na 28ª Assembleia Mundial da Saúde, em Genebra, em Maio de 1975, na sequência de um escândalo internacional no tráfico de sangue.[1](#footnote_1_47148 "World Health Organization, ” Twenty-eighth World Health Assembly, Geneva, 13–30 May 1975 WHA28.72 Utilization and supply of human blood and blood products,” http://www.who.int/bloodsafety/en/WHA28.72.pdf") ## Background A questão da doação de sangue paga *versus* voluntária remonta à década de 1920, quando a Cruz Vermelha se envolveu pela primeira vez na transfusão graças ao trabalho de Percy Oliver numa filial (divisão) de bairro em Londres. Respondendo a um chamado de um hospital local para doadores de transfusão de sangue, Oliver apelou aos membros da filial. Com base na resposta, ele organizou uma lista de potenciais doadores “a pedido”, pré-testados quanto ao tipo e rastreados para prevenir a transmissão de doenças.((Kim Pelis, ” ‘A Band of Lunatics down Camberwell Way’: Percy Lane Oliver and Voluntary Blood Donation in Interwar Britain,” in *Medicine, Madness and Social History*, eds. Roberta Bivins and John V. Pickstone (Springer, 2007), pp 148-158.)) Isto rapidamente se tornou um modelo para outros países, mas não para todos.((Susan E. Lederer, “Banking on the Body: Historical Perspectives on the Sale of Flesh and Blood,” *ISPS Journal* 5 (2005), 67-76; Sophie Chaveau, “From Human Blood to Blood Products. Blood Collection and Blood Derived Products in France after 1950: A Third Way of Standardising Therapeutic Agents ?,” in Christian Bonah, Christophe Masutti, Anne Rasmussen and Jonathan Simon (eds.), *Harmonizing Drugs. Standards in 20th-century Pharmaceutical History*, (Paris: Editions Glyphe, 2009), p. 181-201.)) Em Paris, por exemplo, vários hospitais cooperaram para desenvolver uma lista partilhada de potenciais doadores, e o governo francês forneceu pequenos pagamentos pela “perda de tempo, despesas de viagem e possível fadiga”. Na cidade de Nova Iorque, foi organizado um sindicato de doadores que negociavam um preço para doar sangue com a garantia de permanecerem saudáveis. No entanto, o sistema voluntário de Oliver tornou-se o modelo que a maioria dos países com sociedades da Cruz Vermelha adotaram nas décadas de 1920 e 1930.((William H. Schneider, “Blood Transfusion between the Wars,” *Journal of the History of Medicine and Allied Sciences* 58, no. 2 (April 2003), 197-99.)) Durante a Segunda Guerra Mundial, o grande aumento da necessidade de sangue foi satisfeito em parte pelas tropas no terreno, mas também pelo apelo ao dever patriótico dos cidadãos no front doméstico de doar sangue voluntariamente. Durante e após a guerra, alguns governos entregaram a prática às organizações nacionais da Cruz Vermelha, por exemplo no Canadá, Países Baixos, Suíça e Finlândia.((G. Alsted, “Observations on the Establishment of Blood Transfusion Services,” March 1951, archives of the International Federation of Red Cross and Red Crescent Societies, Geneva, (hereafter cited as IFRC), A0657/2.)) Outro desenvolvimento durante a guerra, no entanto, levou a um aumento na venda ou “tráfico” de sangue no pós-guerra: a descoberta do fracionamento do plasma por Edwin Cohn.((Angela N. H. Creager, “’What Blood Told Dr. Cohn’: World War II, Plasma Fractionation, and the Growth of Human Blood Research,” *Studies in History and Philosophy of Science Part C* (1999) 30 (3):377-405; Douglas Starr, *Blood: An Epic History of Medicine and Commerce* (New York: Harper, 2000), 163-185.)) Ao separar o sangue em seus vários componentes, como o plasma (que poderia ser seco para conservação), plaquetas e glóbulos brancos, muito mais pacientes poderiam ser tratados de doenças do que simplesmente substituir o sangue total. Cohn foi mais longe e fracionou o plasma nos seus vários componentes proteicos, o mais importante dos quais foi a gamaglobulina, que se revelou especialmente útil no tratamento do sarampo, da hepatite e da poliomielite até que uma vacina foi desenvolvida.((J. M. Dwyer, “Thirty years of supplying the missing link. History of gamma globulin therapy for immunodeficient states,” *Am J Med.* 1984 Mar 30;76(3A):46-52.)) Em meados da década de 1950, esses produtos eram tão procurados que bancos de sangue com fins lucrativos foram fundados nos Estados Unidos, onde os doadores eram pagos pelo sangue total que ia para os hospitais, bem como pelo plasma vendido a empresas farmacêuticas cujo produto mais importante era a gamaglobulina para tratar doenças.((Starr, 186-197.)) A coleta de plasma também aumentou com o uso da plasmaférese, uma nova técnica que encaminhava o sangue do doador para uma máquina que retirava apenas o plasma e depois enviava os outros componentes do sangue de volta ao corpo. Como o plasma se regenera muito mais rapidamente do que o sangue total, a doação por plasmaférese poderia ser repetida com mais frequência do que a do sangue total. Em 1970, este procedimento era utilizado nos centros de plasma nos EUA, normalmente localizados perto dos doadores mais frequentes, das bairros degradados e dos campi universitários. Além disso, havia alguns programas prisionais para este fim.((Leon Anderson, Kit Newell, and Joseph Kilcoyne, ‘‘Selling Blood’’: Characteristics And Motivations Of Student Plasma Donors,” *Sociological Spectrum: Mid-South Sociological Association*, Volume 19, Issue 2, 1999, 138-9)) ## As causas imediatas que motivam novas políticas de sangue Depois de 1970, houve nova atenção ao pagamento por sangue graças a duas publicações. Um deles foi o livro de Richard Titmuss, *The Gift Relationship: From Human Blood to Social Policy*, que apareceu na Grã-Bretanha em 1970 e criticava a prática de pagamento pela doação de sangue nos EUA e o risco aumentado de transmissão de hepatite em comparação com a Grã-Bretanha, que usava a doação voluntária de sangue. Exemplos do escrutínio da imprensa durante os meses que se seguiram incluíram uma série de histórias no *New York Times* e uma série de artigos em quatro partes no ano seguinte no *Chicago Tribune* por uma força-tarefa que incluía Philip Caputo.((*Chicago Tribune* (September 12-15, 1971); *New York Times* (January 25, 1971 and March 3, 1972), the *LA Times* (January 31, 1971) and the *Washington Post* (March 12, 1971); Starr, 228-9; Clark C. Havighurst, “Trafficking in Human Blood: Titmuss (1970) and Products Liability,” *Law and Contemporary Problems*, Vol. 72, No. 3, 2009, 1-15.)) A manchete de abertura foi: “O salva-vidas é um assassino em potencial: encontre sangue de doadores pagos infectados com hepatite”. Foi outro artigo de denúncia do *New York Times* publicado em 28 de janeiro de 1972 que alertou Zarco Hantchef e seus aliados da Cruz Vermelha. O artigo de Richard Severo “Haitianos empobrecidos vendem plasma para uso nos EUA” descreveu uma operação em grande escala dirigida pela Hemo-Caribbean em Porto Príncipe, Haiti. Criada por um empresário de Miami em colaboração com um político haitiano, a empresa coletava plasma (5 a 6 mil litros por mês), congelava-o e enviava-o para empresas nos EUA e na Europa para fracionamento.((Richard Severo, “Impoverished Haitians Sell Plasma for Use in the U.S.,” *New York Times* (January 28, 1972**)**)). Embora a Hemo-Caribbean tenha sido forçada a fechar no final de 1973, devido à publicidade negativa, também foi relatado que sangue foi enviado para os EUA e para a Europa a partir de vários outros países latino-americanos, incluindo México, Belize, República Dominicana, Costa Rica, El Salvador, Colômbia e Nicarágua.((Starr, 233)). ## Resposta da Liga das Sociedades da Cruz Vermelha e da OMS Quando o artigo de Severo apareceu, ele suscitou uma grande preocupação em Hantchef e nos diretores dos programas de sangue da Cruz Vermelha Europeia. Havia pouco que pudessem fazer diretamente para influenciar a política ou prática sanguínea dos EUA, mas ao longo dos anos uma das suas principais responsabilidades foi ajudar na coleta de sangue para serviços de transfusão nos países em desenvolvimento. Isto começou em 1946, quando o Conselho de Governadores da Liga das Sociedades da Cruz Vermelha (LRCS) aprovou uma resolução declarando que a extensa experiência de transfusão da Cruz Vermelha em tempo de guerra deveria ser disponibilizada aos países “onde não exista transfusão de sangue adequada. ” Na altura, o secretariado da LRCS representava 65 sociedades nacionais, mais de metade das quais estavam envolvidas em práticas transfusionais, algumas até dirigindo todo o serviço dos seus países. A responsabilidade da LRCS por esta coordenação dos programas de sangue foi inicialmente atribuída a um Gabinete Médico-Social que em 1949 contratou Zarco Hantchef (1910-2002) como assistente, que se tornou o principal coordenador e diretor do programa de sangue da liga para os próximos 25 anos. Nascido na Bulgária, Hantchef veio para França em 1928, aos 18 anos, onde se formou em medicina em 1935.((“Zarco Hantchef, Curriculum Vitae” (1948); “Exposé des Tirtres et Travaux du Z. S. Hantchef,” (1952); “Note biographique,” (1966), IFRC A0650-2.)) O seu serviço médico durante a Segunda Guerra Mundial incluiu assistência a refugiados e, quando se juntou à LRCS, foi imediatamente enviado para locais de crise na Palestina. e Líbano. Depois de 1949, Hantchef também foi enviado para representar a LRCS em reuniões cruciais sobre transfusão de sangue em conjunto com a Sociedade Internacional para Transfusão de Sangue (ISBT), uma organização profissional de transfusionistas que realizou congressos periódicos a partir da década de 1930. Durante o resto da década de 1950 e na década de 1960, Hantchef ajudou a desenvolver serviços de transfusão, especialmente em países onde não existia nenhum serviço organizado. No processo, ele organizou o Primeiro Seminário da Cruz Vermelha sobre Transfusão de Sangue, que se reuniu pouco antes do 7º congresso da ISBT em Roma, em 1958.((Hantchef Speeches and Articles, 2/3 1954-55, 1960-68, IFRC AO896/1.)) Os seminários foram então realizados em congressos subsequentes da ISBT em Tóquio (1960) e Estocolmo (1964). Hantchef também criou um Grupo de Trabalho Ad Hoc de Especialistas em Transfusão de Sangue em 1961 para se reunir quando necessário. Inicialmente, o principal objetivo do programa de Hantchef era enfatizar a importância da doação voluntária. No final da década de 1960, isso ganhou maior urgência devido à descoberta de sangue contaminado com hepatite e ao isolamento do Fator VIII do plasma, que foi extremamente útil no tratamento de hemofílicos e, assim, aumentou a demanda por plasma para ser processado pelas empresas farmacêuticas.((C. K. Kasper, ” Judith Graham Pool and the discovery of cryoprecipitate,” *Haemophilia* (2012), 18, 833–835.)) Como resultado, antes do artigo de Severo em 1972, Hantchef estava bem ciente dos esforços de algumas empresas para evitar uma investigação mais rigorosa e reduzir custos, recorrendo a novas fontes de sangue recolhido em países pobres, que eram então enviados para fracionamento e venda no mercado médico mundial. Numa carta ao chefe do programa de sangue da Cruz Vermelha Holandesa em 1967, após uma visita à América Latina, Hantchef relatou ter encontrado muitos bancos de sangue privados e “vampiros” que estavam se tornando milionários.((Hantchef to Van Loghem, February 20, 1967, IFRC, AO911/2.)) Hantchef também ouviu dizer que empresas contataram países africanos para iniciar coleta de sangue.((E.B. Schindler, “Burundi Red Cross Blood Donor Service”, p. 7, A0917 Burundi 1974)). Em resposta às revelações de Severo, Hantchef aproveitou a rede de comitês, organizações e colegas que desenvolveu ao longo de 20 anos. Em 1973, observou ele, as organizações nacionais da Cruz Vermelha em 104 países “recrutaram doadores e promoveram a doação de sangue voluntária (isto é, não remunerada) em maior ou menor grau”. Em 20 desses países recolheram sangue e mantiveram centros de transfusão, e em 16 deles a Cruz Vermelha “assume toda a responsabilidade pelo programa nacional”((reported in Teheran, October 1973)). Baseando-se nestes recursos e programas, Hantchef realizou uma série de reuniões, começando com o Comitê Consultivo de Saúde e Serviço Social do LRCS em setembro de 1972, em Genebra, para abordar a questão do “comércio de sangue humano (compra, venda, exportação, importação).”. Posteriormente, Hantchef participou em pelo menos nove reuniões importantes com especialistas em transfusão, autoridades de saúde e outros interessados ​​no problema. O resultado mais duradouro deste trabalho foi a resolução aprovada pela Assembleia Mundial da Saúde, o órgão dirigente da OMS, em maio de 1975, sobre a “Utilização e Fornecimento de Sangue Humano e Produtos Sanguíneos”. Ela destacava primeiramente “as extensas e crescentes atividades de empresas privadas na tentativa de estabelecer projetos comerciais de coleta de sangue e plasmaférese nos países em desenvolvimento” e “o maior risco de transmissão de doenças quando os produtos sanguíneos são obtidos de dadores pagos em vez de voluntários”. Como resultado, a resolução instou os Estados-Membros a desenvolverem serviços de sangue baseados na dádiva voluntária, e também a “promulgarem legislação eficaz que oriente o funcionamento dos serviços de sangue e tomar outras medidas necessárias para proteger e promover a saúde dos doadores de sangue e dos receptores de sangue e hemoderivados”((See “http://www.who.int/bloodsafety/BTS\_ResolutionsAdopted.pdf, accessed September 16, 2013.)) A aprovação da resolução da Assembléia Mundial de Saúde foi imediatamente seguida por uma reunião para decidir como proceder. Foi co-patrocinada pelo LRCS e pela OMS e realizada em Genebra, em dezembro de 1975, e pela lista de participantes era óbvio quão extensa era a coligação criada.((William H. Schneider, *The History of Blood Transfusion in Sub-Saharan Africa* (Athens, OH: Ohio University Press, 2013), 153-72)) O grupo de longe melhor representado no comité dos 15 eram os 13 diretores de serviços de transfusão de sangue, sete dos quais trabalhavam em programas da Cruz Vermelha. Mas igualmente dignos de nota foram os observadores de algumas das maiores empresas de fracionamento de plasma do mundo: Cutter, Baxter e Alpha nos EUA, Behringwerke (Hoechst) em Marburg e Hoffman-Laroche em Basileia.((Piet J. Hagen, *Blood: Gift or Merchandise* (1982), p. 120.)) Os participantes apresentaram resultados da sua experiência, como um projeto piloto finlandês que utilizou plasmaférese em doadores voluntários para satisfazer as necessidades nacionais de plasma, bem como outros ensaios em Berna, Baden-Wurrtemberg e Londres. Após uma longa discussão, todos concordaram que estas abordagens deveriam ser continuadas, mas admitiram que “**as agências voluntárias não poderiam satisfazer plenamente as necessidades do mundo no momento**”. Portanto, embora reconhecendo e condenando o “comercialismo irresponsável”, concluíram, “o mundo precisa da participação da iniciativa privada porque os seus produtos ainda são muito necessários hoje em dia”. Na questão controversa da plasmaférese, foi encontrada uma grande disparidade entre a quantidade de plasma permitida por um doador na Europa (10-15 litros por ano) em comparação com os EUA (50 litros). Os participantes concordaram com um compromisso que reconhecia que “não devem ser retirados anualmente mais de 13-15 litros de plasma de doadores saudáveis”, enquanto nenhum plasma deve ser retirado de “doadores subnutridos ou de outra forma pouco saudáveis”. No entanto, também reconheceram que nos EUA a coleta de 50 litros por ano “ainda teria de ser considerada um limite seguro naquele país”, e que a redução do limite para 15 litros “tornaria muito mais difícil a prática da plasmaférese comercial. ” As recomendações finais incluíram um acordo segundo o qual as autoridades nacionais de saúde deveriam ser responsáveis ​​pelos serviços de transfusão de sangue em todos os países, completamente independentes de qualquer controle por interesse comercial. Além disso, em locais onde ainda pudesse ser necessário obter a cooperação de empresas comerciais para produzir frações de plasma, deveria ser dada prioridade ao estabelecimento de fábricas como parte de serviços nacionais de transfusão ou numa base interpaíses. O mais importante para Hantchef era que os serviços nacionais de transfusão de sangue sem fins lucrativos deveriam contar com doadores voluntários não remunerados, sendo a plasmaférese utilizada apenas para cobrir qualquer déficit de plasma necessário para a preparação de derivados clinicamente úteis. As restantes recomendações foram consensuais, tais como a partilha de quaisquer excedentes recolhidos e que as autoridades nacionais de saúde deveriam ter a responsabilidade pelos serviços de transfusão de sangue em todos os países. ## Conclusão O impacto a longo prazo do trabalho de Hantchef foi um legado da colaboração internacional entre programas e especialistas em sangue. A sua resolução orientadora, no entanto, estava sob a responsabilidade da OMS, o que significava que a aplicação tinha de depender das leis nacionais e da pressão pública. Como resultado, a doação voluntária de transfusões continuou a crescer, mas o pagamento pela doação de plasma prosseguiu. Foi precisamente nesta altura, no início da década de 1980, que o mundo inteiro tomou consciência de uma ameaça muito maior ao fornecimento de sangue: a epidemia de AIDS. Por mais desastroso e dramático que isto tenha sido, quando a ameaça ao fornecimento de sangue foi reconhecida, a resposta internacional anterior dos especialistas ao comércio de sangue “vampiro” tinha pelo menos estabelecido um quadro e um registro de cooperação que ajudou na tomada de medidas rápidas para examinar suprimentos de sangue em busca de contaminação pelo HIV.((Piet J. Hagen, *Blood: Gift or Merchandise* (1982), p. 120.)) --- Artigo reproduzido de [Hektoen International: A Journal of Medical Humanities](https://hekint.org/2020/01/07/vampires-and-blood-trafficking-the-international-red-cross-campaign-against-third-world-plasma-collection-in-the-1970s/) WILLIAM SCHNEIDER, Ph.D., é ex-presidente do Departamento de História e diretor fundador do Programa de Humanidades Médicas e Estudos de Saúde da Universidade de Indiana que, até sua aposentadoria, ministrou cursos de história da medicina, humanidades médicas e história da filantropia. Ele recebeu bolsas de pesquisa (Fulbright, NSF, NIH e NEH) e publicou dezenas de artigos e vários livros sobre tópicos que incluem a história da eugenia, sorologia e medicina transfusional, medicina ocidental na China e na África. ### Agradecimentos O autor gostaria de agradecer a útil consulta de Juhani Leikola e a extensa assistência de Grant Mitchell nos arquivos da Federação Internacional das Sociedades da Cruz Vermelha e do Crescente Vermelho. 1. World Health Organization, ” Twenty-eighth World Health Assembly, Geneva, 13–30 May 1975 WHA28.72 Utilization and supply of human blood and blood products,” http://www.who.int/bloodsafety/en/WHA28.72.pdf \[[↩](#identifier_1_47148)\] **Categorias:** Especial --- ### [Discussão da PEC do Plasma promete agitar Senado amanhã](https://academiadepacientes.com.br/discussao-da-pec-do-plasma-promete-agitar-senado-amanha/) **Published:** setembro 12, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Comissão de Constituição e Justiça (CCJ) do Senado Federal deve debater na reunião desta quarta-feira, 13, uma Proposta de Emenda à Constituição (PEC) sobre o processamento de plasma humano por iniciativas públicas e privadas com o objetivo de desenvolver novas tecnologias e produção de medicamentos. **Content:** **O que há de novo**: A Comissão de Constituição e Justiça (CCJ) do Senado Federal deve debater na reunião desta quarta-feira, 13, uma Proposta de Emenda à Constituição (PEC) sobre o processamento de plasma humano por iniciativas públicas e privadas com o objetivo de desenvolver novas tecnologias e produção de medicamentos. **Por que é importante**: Esta proposta, [envolta em controvérsias](https://outraspalavras.net/outrasaude/a-pec-do-plasma-e-a-micropolitica-do-capital/), pode definir não apenas o futuro tecnológico e médico do Brasil relacionado ao plasma, mas também abordar delicadas questões éticas e constitucionais. O plasma humano é empregado no tratamento de inúmeras doenças raras. **O quadro geral:** - A [PEC 10/2022](https://www25.senado.leg.br/web/atividade/materias/-/materia/152715), proposta pela senadora Daniella Ribeiro (PSD-PB), enfrentou resistência inicial devido à sugestão de remuneração pela coleta de plasma, o que é proibido pelo artigo 199 da Constituição. - A senadora teve que apresentar uma nova versão da PEC para abordar a coleta remunerada de plasma, sugerindo uma futura legislação específica para este tema **Sim, mas:** Apesar das controvérsias, a justificativa da PEC destaca a necessidade de modernizar a legislação, citando o desperdício de quase 600 mil litros de plasma entre 2017 e 2020 **[Saiba mais, conhecendo o que está na raiz desta controvérsia. ](https://academiadepacientes.com.br/vampiros-e-trafico-de-sangue-a-campanha-da-cruz-vermelha-internacional-contra-a-coleta-de-plasma-do-terceiro-mundo-na-decada-de-1970/)** . **Categorias:** Notícias --- ### [MPP: uma solução para preços abusivos de medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/mpp-solucao-precos-abusivos/) **Published:** setembro 10, 2023 **Author:** Lucy Xiaolu Wang* **Excerpt:** Um pool de patentes orientado para a saúde pública pode baratear o acesso a medicamentos de alto custo em países de baixa e média renda e incentivar a inovação. **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%2046%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%2246%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%2246%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A inovação biomédica atingiu uma nova era durante a pandemia de COVID-19 à medida que o desenvolvimento de drogas se intensificou. Mas as maneiras pelas quais as empresas de marca licenciam seus medicamentos patenteados lhes dão monopólio de mercado, impedindo que outras entidades produzam genéricos, de forma que possam lucrar com sua exclusividade. Isso limita significativamente o alcance das drogas que salvam vidas, especialmente para países de baixa e média renda, ou LMICs.[1](#footnote_1_47123 "Do inglês, low and middle-income countries"). Sou [uma economista](https://www.lucyxiaoluwang.com/) que estuda a[ inovação e a digitalização](https://scholar.google.com/citations?user=M0QlVjcAAAAJ&hl=en) nos mercados de saúde. Crescer numa região em desenvolvimento na China com acesso limitado a medicamentos inspirou-me o interesse em inovações institucionais que podem facilitar o acesso às drogas. Uma dessas inovações é um *pool* de patentes, ou um balcão único onde as entidades podem pagar um preço baixo por permissão para produzir e distribuir todos os tratamentos cobertos pelo *pool*. Minha pesquisa recente descobriu que um[ pool de patentes orientado para a saúde pública](https://doi.org/10.1016/j.jhealeco.2022.102671) pode estimular não só o acesso a medicamentos genéricos em LMICs, mas também a inovação para as empresas farmacêuticas. Os pools de patentes podem ajudar a aumentar o acesso a medicamentos caros.## Patentes de drogas na paisagem global As patentes são concebidas para fornecer incentivos à inovação, concedendo poder de monopólio aos seus titulares por um período de tempo, [tipicamente 20 anos](https://www.wipo.int/patents/en/faq_patents.html) a partir da data de apresentação do pedido. No entanto, esta intenção é complicada pela patenteamento estratégico. Por exemplo, as empresas podem atrasar a criação de versões genéricas de um medicamento, obtendo patentes adicionais com base em pequenas mudanças na sua formulação ou método de uso, entre outras táticas. Isso “*[renova](https://doi.org/10.1016/j.jhealeco.2012.01.004)*” (evergreens) o portfólio de patentes da empresa, sem exigir novos investimentos substanciais em Pesquisa e Desenvolvimento. Além disso, uma vez que as patentes são específicas de jurisdição, os direitos de patente concedidos nos EUA não se aplicam automaticamente a outros países. As empresas muitas vezes obtêm múltiplas patentes que cobrem o mesmo medicamento em diferentes países, adaptando as reivindicações com base no que é patenteável em cada jurisdição. Para incentivar a transferência de tecnologia para países de baixa e média renda, os países membros da Organização Mundial do Comércio assinaram o [Acordo sobre Aspectos dos Direitos de Propriedade Intelectual Relacionados ao Comércio](https://www.wto.org/english/docs_e/legal_e/27-trips_01_e.htm), ou TRIPS, que estabelece as normas mínimas para a regulação da propriedade intelectual. Nos termos do TRIPS, os governos e os fabricantes de medicamentos genéricos em países de baixa e média renda podem infringir ou invalidar patentes para reduzir os preços dos medicamentos patenteados sob certas condições. As patentes em LMICs também foram reforçadas para incentivar as empresas de países de alta renda a investir e negociar com eles. Determinar o que é patenteável pode ser complicado.A [Declaração de Doha](https://www.wto.org/english/thewto_e/minist_e/min01_e/mindecl_trips_e.htm) de 2001 esclareceu o âmbito de aplicação do TRIPS, enfatizando que os regulamentos de patentes não deveriam impedir o acesso às drogas durante crises de saúde pública. Também permitia a concessão de licenças compulsórias, ou a produção de produtos ou processos patenteados sem o consentimento do titular da patente. Um exemplo notável de legislação nacional de patentes em prática após o TRIPS é o medicamento anticâncer da Novartis, o imatinibe (Glivec ou Gleevec). Em 2013, o Supremo Tribunal da Índia [negou o pedido de patente da Novartis para o Glivec](https://doi.org/10.1186/1744-8603-10-3) por [obviedade](https://www.upcounsel.com/patent-obviousness), o que significa que tanto os especialistas como o público em geral poderiam chegar eles próprios à invenção sem exigir muita habilidade ou reflexão. A questão centrou-se em saber se as novas formas de substâncias conhecidas, neste caso uma forma cristalina de imatinib, eram demasiado óbvias para serem patenteáveis. Na época, o Glivec já havia sido [patenteado em outros 40 países](https://doi.org/10.1136/bmj.f2099). Como resultado da decisão histórica da Índia, o preço do Glivec [caiu de cerca de 2.200 dólares 88 dólares por um mês de tratamento.](https://www.ip-watch.org/2018/05/20/five-years-indian-supreme-courts-novartis-verdict/) ## Desafios e pools de patentes Embora o TRIPS tente equilibrar os incentivos à inovação com o acesso a tecnologias patenteadas, ainda existem questões relacionadas com as patentes. Coquetéis de drogas, por exemplo, podem conter [vários compostos patenteados](https://doi.org/10.1038/s41587-021-01137-6), cada um dos quais pode ser de propriedade de diferentes empresas. A sobreposição dos direitos de patente pode criar um “[excesso de patentes](https://doi.org/10.1086/ipe.1.25056143)” (patent thicket) que bloqueia a comercialização. Tratamentos para condições crônicas que exigem um fornecimento estável e barato de medicamentos genéricos também representam um desafio, uma vez que a carga de custos do uso a longo prazo de drogas patenteadas é muitas vezes inacessível para pacientes em países de baixa e média renda. Uma solução para estes problemas de acesso às drogas são os [*pools* de patentes](https://doi.org/10.1257/0002828041464641). Em contraste com o mercado de licenciamento atualmente descentralizado, onde cada proprietário de tecnologia negocia separadamente com cada licenciado potencial, um pool de patentes fornece um balcão único onde os licenciados podem obter os direitos para várias patentes ao mesmo tempo. Isso pode reduzir os custos de transação, empilhamento de *royalties* e problemas de atraso na comercialização de drogas. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201000%20440%22%20width%3D%221000%22%20height%3D%22440%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221000%22%20height%3D%22440%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Os *pools* de patentes criam um balcão único para vários pacientes, permitindo a entrada de vários licenciados no mercado. Lucy Xiaolu Wang, CC BY-NC-ND *Pools* de patentes foram usados pela primeira vez em 1856 [para máquinas de costura](https://www.jstor.org/stable/43186442) e já foram [onipresentes em várias indústrias](https://doi.org/10.1257/0002828041464641). Os *pools* de patentes gradualmente desapareceram após uma[ decisão da Suprema Corte dos EUA em 1945](https://supreme.justia.com/cases/federal/us/323/386/), que aumentou o controle regulamentar, impedindo a formação de novos *pools*. Os *pools* de patentes foram posteriormente [ressucitados na década de 1990](https://firstmonday.org/ojs/index.php/fm/article/view/1912/1794) em resposta a desafios de licenciamento no setor das tecnologias de informação e comunicação. ## O Pool de Patentes de Medicamentos Apesar de muitos desafios, o primeiro *pool* de patentes criado com o propósito de promover a saúde pública foi formado em 2010 com o apoio das Nações Unidas e da Unitaid. O [Medicines Patent Pool](https://medicinespatentpool.org/), ou MPP, visa estimular a concessão de licenças genéricas para medicamentos patenteados que tratam doenças que afetam desproporcionalmente países de baixa e média renda. Inicialmente abrangendo apenas medicamentos contra o HIV, o MPP mais tarde se expandiu para incluir medicamentos para hepatite C e tuberculose, muitos medicamentos na lista de medicamentos essenciais da Organização Mundial de Saúde e, mais recentemente, tratamentos e tecnologias para a COVID-19. Mas quanto o MPP melhorou o acesso às drogas? Procurei [responder](https://doi.org/10.1016/j.jhealeco.2022.102671) a [esta pergunta](https://dx.doi.org/10.2139/ssrn.4016897) examinando como o Medicines Patent Pool afetou a distribuição de medicamentos genéricos em países de baixa e média renda e a Pesquisa e Desenvolvimento biomédico nos EUA. Para analisar a influência do MPP na ampliação do acesso a medicamentos genéricos, recolhi dados sobre contratos de licenciamento de drogas, aquisições, patentes públicas e privadas e outras variáveis econômicas de mais de 100 países de baixa e média renda. Para analisar a influência do MPP na inovação farmacêutica, examinei dados sobre novos ensaios clínicos e novas aprovações de medicamentos durante este período. Estes dados abrangem o período de 2000 a 2017. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20754%20320%22%20width%3D%22754%22%20height%3D%22320%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22754%22%20height%3D%22320%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O Medicines Patent Pool funciona como intermediário entre as empresas farmacêuticas de marca e os licenciados de genéricos, aumentando o acesso aos medicamentos. Lucy Xiaolu Wang, CC BY-NC-ND Descobri que o MPP levou a um aumento de 7% na cota de medicamentos genéricos fornecidos aos LMICs. Os aumentos foram maiores nos países onde os medicamentos são patenteados e nos países fora da África subsaariana, onde as cotas de referência de medicamentos genéricos são mais baixas e podem beneficiar-se mais da concessão de licenças baseadas no mercado. Descobri também que o MPP gerou efeitos positivos para a inovação. Empresas fora do pool aumentaram o número de testes que realizaram em coquetéis de drogas que incluíam compostos de MPP, enquanto as empresas de droga de marca que participaram no *pool* deslocaram o foco para o desenvolvimento de novos compostos. Isso sugere que o MPP permitiu que empresas fora do *pool* explorassem novas e melhores maneiras de usar medicamentos MPP, como em novas populações de estudo ou diferentes combinações de tratamento, enquanto que as empresas de marcas que participam no *pool* poderiam gastar mais recursos para desenvolver novos medicamentos. O MPP também foi capaz de reduzir a carga da vigilância sanitária pós-comercialização para as empresas de marca, permitindo-lhes impulsionar novos medicamentos através de ensaios clínicos, enquanto as empresas genéricas e outras empresas independentes poderiam monitorar a segurança e a eficácia de medicamentos aprovados de forma mais barata. Em geral, a minha análise mostra que o MPP efetivamente ampliou o acesso genérico aos medicamentos contra o HIV nos países em desenvolvimento sem diminuir os incentivos à inovação. Na verdade, até estimulou as empresas a fazerem melhor uso das drogas existentes. ## Licenciamento de tecnologia para o COVID-19 e além Desde maio de 2020, o Medicines Patent Pool tornou-se um parceiro-chave do [World Health Organization COVID-19 Technology Access Pool](https://www.who.int/initiatives/covid-19-technology-access-pool), que trabalha para promover o acesso equitativo e custoefetivo a produtos de saúde para o Covid-19 em todo o mundo. O MPP não só tornou a licenciamento de produtos de saúde para o COVID-19 mais acessível para os países de baixa e média renda, mas também ajudou a estabelecer um [*hub* de transferência de tecnologia de vacina de mRNA](https://medicinespatentpool.org/covid-19/mrna-technology-transfer-hub-programme) na África do Sul para fornecer o treinamento tecnológico necessário para desenvolver e vender produtos que tratam o Covid-19 e outras enfermidades. A licença de tecnologias relacionadas com o COVID-19 pode ser complicada pela [grande quantidade de segredos comerciais](https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34194207) envolvidos na produção de medicamentos derivados de fontes biológicas. Estas exigem muitas vezes transferência de tecnologia adicional para além de patentes, como por exemplo [detalhes de fabricação](https://heinonline.org/HOL/LandingPage?handle=hein.journals/ilr101&div=32&id=&page=). O MPP também trabalhou para se comunicar com empresas de marcas, fabricantes de genéricos e agências de saúde pública em países de baixa e média renda [para preencher a lacuna de conhecimento em licenciamento](https://medicinespatentpool.org/partners/how-to-get-or-give-a-licence). Permanecem questões sobre a melhor forma de utilizar as instituições de licenciamento como o MPP para aumentar o acesso a medicamentos genéricos sem prejudicar o incentivo à inovação. Mas o MPP está provando que é possível alinhar os interesses das Big Pharma e dos fabricantes de genéricos para salvar mais vidas nos países em desenvolvimento. Em outubro de 2022, o MPP assinou um acordo de licenciamento com a Novartis para o medicamento para leucemia [nilotinib](https://medicinespatentpool.org/news-publications-post/mpp-signs-licence-agreement-to-increase-access-to-nilotinib-for-the-treatment-of-chronic-myeloid-leukaemia) . É a primeira vez que um medicamento contra o câncer foi incluído num acordo de licença orientado para a saúde pública. --- \* Professora Assistente, Departamento de Economia de Recursos, UMass Amherst 1. Do inglês, *low and middle-income countries* \[[↩](#identifier_1_47123)\] **Categorias:** Artigos --- ### [Terapias avançadas: Indústria cogita levar ANS à justiça](https://academiadepacientes.com.br/terapias-avancadas-industria-cogita-levar-ans-a-justica/) **Published:** setembro 7, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Indústria farmacêutica cogitam entrar na Justiça e questionar nota técnica que distingue terapias avançadas de medicamentos em geral, aprovada recentemente ANS. **Content:** **O que há de novo**: Entidades que representam a indústria farmacêutica cogitam entrar na Justiça para [questionar a nota técnica](https://www.gov.br/ans/pt-br/assuntos/noticias/sobre-ans/ans-define-regras-de-cobertura-para-terapias-avancadas) que distingue terapias avançadas de medicamentos em geral, aprovada na última segunda-feira (4/9) pela Agência Nacional de Saúde Suplementar ([ANS](https://www.jota.info/tudo-sobre/ANS)). **Por que isso importa**: A nova regra altera o entendimento sobre a oferta dessas terapias. Planos de saúde somente estariam obrigados a ofertá-las quando aprovadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e incorporadas no Rol da ANS. **Nas entrelinhas**: Para representantes da indústria farmacêutica, isso representaria uma barreira ao acesso, ampliaria a pressão sobre o Sistema Único de Saúde (SUS) e incentivando a judicialização. **Sim, mas**: A ANS alega que a medida visaria proteger os pacientes e é consoante posicionamento da Anvisa. #### [**Saiba mais, clicando aqui!**](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/ans-farmaceuticas-estudam-acionar-justica-contra-limitacao-de-terapias-avancadas-06092023) **Categorias:** Notícias --- ### [Cerimônia de incorporação de Trikafta ao SUS comove platéia](https://academiadepacientes.com.br/cerimonia-de-incorporacao-de-trikafta-ao-sus-comove-plateia/) **Published:** setembro 6, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Laura Sofia, com fibrose cística, fez emocionado discurso repleto de gratidão. Medicamento acrescenta décadas de vida com qualidade a pacientes elegíveis **Content:** **Sem dúvida o maior acontecimento no campo das doenças raras desde a publicação da Portaria 199/2014**. Nesta terça-feira (5), Dia Nacional de Conscientização e Divulgação da Fibrose Cística, a ministra da Saúde, Nísia Trindade, assinou a portaria de inclusão do Trikafta® ao SUS. Demonstrando notável capacidade de negociação, a pasta conseguiu um desconto de 67% no seu preço máximo de venda. A terapia já tinha recebido recomendação favorável da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) por trazer benefícios clínicos importantes, como a melhora da função pulmonar e do estado nutricional, com consequente redução das internações hospitalares e retirada do paciente da fila de transplantes. Assista a cerimônia de assinatura da incorporação do Trikafta ao SUS. Nísia reafirmou a visão de que as tecnologias são incorporadas ao SUS com compromisso de acesso. “Essa incorporação tem a ver com a possibilidade de dar vida e qualidade de vida. A gente pode pensar muito mais a partir do dia de hoje. Podemos pensar com uma colaboração para a expansão deste e de outros medicamentos. Aqui, de fato, no SUS, orientados por essa visão, é um jogo de ganha-ganha e acho que hoje é uma demonstração muito eloquente disso”, declarou. O medicamento será indicado para pacientes com seis anos de idade ou mais que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene CFTR, mais comum entre os que vivem com a doença. Hoje, o Registro Brasileiro de Fibrose Cística estima cerca de 1,7 mil pessoas elegíveis a esse tratamento. Com a medida, o Ministério da Saúde elimina a necessidade de judicialização, por ter conseguido valor compatível para compra. **O uso racional de tecnologias é a melhor forma de garantir o direito à saúde e ao tratamento adequado.** O secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde, Carlos Gadelha, apresentou o contexto da doença no Brasil e disse que a projeção que se faz são 30 anos de expectativa de vida a mais com este medicamento. “Estudo com 16 mil pacientes demonstrou redução de 72% na [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) e de 85% na taxa anual de transplantes de pulmão. Não existe saúde ou sistema universal que não tenha uma instância de incorporação tecnológica. A gente tem que *desjudicializar* o SUS”, defendeu. Laura Sofia, que vive com fibrose cística, deu um depoimento que comoveu a todos os presentes, pois estava prestes a entrar para a fila do transplante. Desde maio, quando teve acesso ao medicamento, sua vida mudou radicalmente. Não depende mais de oxigênio 24 horas por dia, saiu da fila do transplante e já pode se encontrar com seus amigos. A ministra da saúde quebrou o protocolo e, emocionada, foi abraçá-la. O SUS conta com uma rede estruturada que permite rastreamento, diagnóstico precoce, monitoramento e assistência aos pacientes, sendo 75% deles menores de 18 anos de idade, dada a [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) precoce dos acometidos pela doença no Brasil. A fibrose cística é considerada rara com uma [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) estimada em 1 a cada 10 mil nascidos vivos no país. Por se tratar de uma condição genética, acompanha o paciente desde o nascimento, não podendo ser adquirida ao longo da vida. O Teste do Pezinho é o responsável pelo diagnóstico precoce e deve ser feito entre o terceiro e o quinto dia após o nascimento da criança. A fibrose cística é uma doença genética grave, caracterizada clinicamente pelo excesso de produção de muco espesso no pulmão, o que provoca quadros frequentes de inflamação brônquica e infecção pulmonar, com comprometimento progressivo da função dos pulmões. Essa secreção também pode ocasionar diminuição de função do pâncreas e outros órgãos do trato digestivo. O tratamento-padrão é baseado no controle dos sintomas da doença. Cerca de 4,3 mil pessoas com fibrose cística recebem tratamento medicamentoso pelo SUS atualmente. O novo tratamento atua na causa-base, normalizando a produção e eliminação do muco das vias respiratórias, diminuindo a inflamação, melhorando a função pulmonar e diminuindo exacerbações e infecções recorrentes. O prazo para disponibilização do medicamento é de 180 dias a partir da publicação da portaria no Diário Oficial da União. Mas a ministra da saúde, na ocasião da solenidade, afirmou que será feita uma tentativa de disponibilizá-lo em 120 dias. --- Com informações do Ministério da Saúde. Foto: Julia Prado/MS **Categorias:** Notícias --- ### [A Portaria 199/2014 ampliou o acesso a medicamentos órfãos?](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-2014-ampliou-o-acesso-a-medicamentos-orfaos/) **Published:** setembro 5, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A investigação pode ser lida como um interessante balanço dos desafios e conquistas derivados da Portaria 199/2014, no que se refere à assistência farmacêutica em doenças raras. **Content:** Estudo conduzido por pesquisadores da Universidade Federal de Santa Catarina e [publicado na Orphanet Journal of Rare Diseases](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-023-02881-5) buscou descrever e analisar as iniciativas para promover acesso a medicamentos para tratamento de doenças raras no Sistema Único de Saúde, após a publicação da [Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/prt0199_30_01_2014.html) (Portaria 199/2014). Para apresentar seus achados, os autores basearam-se em modelo publicado pelo Escritório Regional da OMS Europa, que dividiu o acesso a novos medicamentos em políticas de pré-lançamento, peri-lançamento e pós-lançamento. No estudo ora publicado, as iniciativas referentes a cada uma das três categorias acima foram resumidas com base em pesquisa documental realizada em bases de dados online **de janeiro de 2014 a dezembro de 2020.** A investigação pode ser lida como **um interessante balanço dos desafios e conquistas derivados da Portaria 199/2014, no que se refere à assistência farmacêutica em doenças raras.** A pesquisa sugere que as etapas que compõem o ciclo de vida do medicamento não foram observadas quando da redação da Portaria, faltando articulação e integração deste à rede de cuidados. Tal ciclo pode ser resumido, mas não limitado, a cinco etapas: **idealização, desenvolvimento, comercialização, maturação e declínio**. Os autores concluem que **não** se pode afirmar que a publicação de políticas para doenças raras tenha gerado um amplo impacto na promoção de acesso a medicamentos para doenças raras no Brasil. O artigo tem o mérito de atribuir dimensão importante da judicialização à inobservância do ciclo de vida do medicamento nas políticas públicas voltadas para doenças raras. ## Achados na fase pré-lançamento Com a criação da [Política Nacional de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/Politica_Portugues.pdf), em 2008, procedimentos regulatórios relacionados à pesquisa com seres humanos foram estabelecidos, e mais tarde direitos de acesso pós-estudo em protocolos de pesquisa clínica foram concedidos a pacientes com doenças ultrarraras. Além disso, em 2019, o Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) se uniu ao Ministério da Saúde para lançar uma chamada de pesquisa para obter informações epidemiológicas sobre doenças raras no país. Ao mesmo tempo, a promoção e incentivos à pesquisa sobre doenças raras tornaram-se metas da administração pública federal, com 30% dos recursos do [Programa Pesquisa Para o SUS](https://www.gov.br/saude/pt-br/acesso-a-informacao/acoes-e-programas/ppsus) agora destinados ao tratamento de doenças raras ou negligenciadas. O país também está aprimorando o “monitoramento de horizonte”, uma parceria entre o Ministério da Saúde e a COPPE da Universidade Federal do Rio de Janeiro. Uma busca sistemática no site da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) realizada pelos autores revelou a publicação de vários alertas, relatórios e seções em relatórios de recomendação de medicamentos estudados durante a condução da pesquisa. Esses esforços demonstram o compromisso do Brasil em aprofundar a pesquisa e melhorar o tratamento e o cuidado para aqueles que sofrem de doenças raras. ## Achados na fase perilançamento Em 2017, o Brasil padronizou o registro sanitário de medicamentos para doenças raras, demonstrando um compromisso renovado com essa parcela da população. Desde então, 37 medicamentos para doenças raras foram identificados em várias categorias regulatórias. No entanto, apesar dos avanços, ainda não foram identificados critérios específicos ou validados para doenças raras em [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS). A REBRATS tem promovido discussões e workshops sobre o tema, e em outubro de 2020, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) lançou uma área em seu site dedicada à participação pública e dos pacientes, chamada “Perspectiva do Paciente”, onde pacientes e cuidadores podem compartilhar suas experiências. Além disso, em 2018, o Brasil começou a exigir o acompanhamento de pacientes em centros de referência para coletar evidências de eficácia clínica em situações do mundo real para alguns medicamentos para doenças raras. Uma abordagem inovadora de financiamento foi tentada em 2019, quando o Ministério da Saúde decidiu incorporar o nusinersena para atrofia muscular espinhal através de um acordo de compartilhamento de risco. **No entanto, esse acordo não teve sucesso devido à falta de regulamentações detalhadas.** Atualmente, um projeto de lei relacionado ao custo e fornecimento de medicamentos para doenças raras ou negligenciadas está em andamento na Câmara dos Deputados. Para obter as 32 recomendações de incorporação ao SUS pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), o tempo decorrido para alcançar um resultado foi de 233 dias (mediana; n = 32; tempo mínimo = 49 dias; máximo tempo = 607 dias). No Brasil, a legislação estabelece prazo de 180 dias (podendo ser prorrogado por 90 dias) para conclusão do processo de avaliação de tecnologias em saúde no SUS. ## Achados na fase pós-lançamento A [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tem trabalhado ativamente para envolver o público e os pacientes na elaboração de protocolos clinicos e diretrizes terapêuticas (PCDT) para doenças raras. Durante o período de estudo, 31 desses PCDT foram atualizados e 16 novos foram implementados. No entanto, o tempo entre a decisão de incorporar um medicamento e a publicação do PCDT muitas vezes excedeu o período estabelecido por lei. A maioria dos medicamentos incorporados para doenças raras é financiada pelo Ministério da Saúde, mas o período necessário para o acordo financeiro também frequentemente não cumpre a legislação. Em 2020, houve uma mudança significativa na estratégia do [Componente Especializado da Assistência Farmacêutica](https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sectics/daf/ceaf) (CEAF), ampliando o prazo de validade do relatório para a solicitação, avaliação e autorização de medicamentos. Além disso, devido à emergência da Covid-19, foram adotados critérios especiais para a implementação da estratégia CEAF, incluindo a renovação de documentação e antecipação de dispensação. Pacientes com doença de Gaucher, por exemplo, começaram a receber infusões de medicamentos em casa. No cenário legislativo, as demandas sociais relacionadas a doenças raras têm sido discutidas tanto na Câmara dos Deputados quanto no Senado, abordando tópicos como pesquisa científica, incorporação de tecnologias pelo SUS e defesa dos direitos e inclusão social. **Categorias:** Artigos, Portaria 199/2014 --- ### [Tripartite pactua novas políticas para atenção especializada e pessoas com deficiência](https://academiadepacientes.com.br/tripartite-pactua-novas-politicas-para-atencao-especializada-e-pessoas-com-deficiencia/) **Published:** setembro 2, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Comissão Intergestores Tripartite do SUS pactuou em sua 8ª Reunião Ordinária, que aconteceu na quinta-feira (31/9), a nova Política Nacional de Atenção Especializada (PNAE) e o Viver sem Limites 2. **Content:** A [Comissão Intergestores Tripartite](https://www.gov.br/mds/pt-br/acoes-e-programas/assistencia-social/gestao-do-suas/comissoes-intergestores-1#:~:text=O%20processo%20de%20gest%C3%A3o%20do,Comiss%C3%B5es%20Intergestores%20Bipartite%20(CIB).) do SUS pactuou em sua 8ª Reunião Ordinária, que aconteceu na quinta-feira (31/9), a nova Política Nacional de Atenção Especializada (PNAES) e o Viver sem Limites 2. A nova PNAES busca uma maior integração da Média e Alta Complexidade à Atenção Primária em Saúde bem como um fortalecimento dos princípios da universalidade, integralidade e equidade, basilares para o SUS. O[ Viver Sem Limite II](https://www.camara.leg.br/noticias/992661-ministro-de-direitos-humanos-diz-que-politicas-para-pessoas-com-deficiencia-sao-uma-prioridade-do-governo) tem por objetivo promover os direitos civis, políticos, econômicos, sociais e culturais das pessoas com deficiência e de suas famílias por intermédio do enfrentamento às barreiras que as impedem de exercer a plena cidadania. Coordenado pelo Ministério dos Direitos Humanos e da Cidadania e inicialmente com a participação de 10 ministérios, a elaboração do Viver sem Limite II visou desenvolver um plano capaz de se estruturar como política de Estado, utilizando redes de políticas públicas já existentes e financiamento adequado. Ele está estruturado em quatro eixos, a saber: - **Gestão Inclusiva e Participativa** – Ações visando a aprimorar a gestão pública para garantir a plena participação e o exercício da cidadania das pessoas com deficiência. - **Enfrentamento à Violência e ao Capacitismo** – Ações visando a enfrentar a violência contra pessoas com deficiência e o capacitismo (discriminação por motivo de deficiência). - **Acessibilidade e Tecnologia Assistiva** – Ações visando a promover a Acessibilidade Universal e o acesso à Tecnologia Assistiva. - **Acesso a Direitos** – Ações visando a fomentar o acesso a direitos econômicos, sociais, culturais, ambientais e outros das pessoas com deficiência. **Categorias:** Notícias --- ### [Saúde lança Carta de Serviços da Média e Alta Complexidade](https://academiadepacientes.com.br/saude-lanca-carta-de-servicos-da-media-e-alta-complexidade/) **Published:** setembro 2, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O Ministério da Saúde lançou nesta sexta-feira (1/9) a Carta de Serviços da Média e Alta Complexidade. A Carta de Serviços é um instrumento de gestão pública, que contém informações sobre os serviços públicos prestados de forma direta ou indireta pelos órgãos e entidades da administração pública. Ela contempla as formas de acesso, padrões de qualidade e compromissos de atendimento aos usuários. A média complexidade é composta por serviços especializados encontrados em hospitais e ambulatórios e envolve atendimento direcionado para áreas como pediatria, ortopedia, cardiologia, oncologia, neurologia, psiquiatria, ginecologia, oftalmologia entre outras especialidades médicas. Hospitais gerais de grande porte, hospitais universitários, Santas Casas e unidades de ensino e pesquisa fazem parte do nível de alta complexidade da atenção especializada. São locais com leitos de UTI, centros cirúrgicos grandes e complexos. Também envolve procedimentos que demandam tecnologia de ponta e custos maiores, como os oncológicos, cardiovasculares, transplantes e partos de alto risco. Os especialistas da categoria estão aptos para tratar casos que não puderam ser atendidos na atenção primária ou na média complexidade da atenção especializada, por serem mais singulares ou complexos. Há ainda assistência a cirurgias reparadoras, processos de reprodução assistida, distúrbios genéticos e hereditários, entre outros tipos de cuidados para processos menos corriqueiros. **Categorias:** Notícias --- ### [Conselho Nacional de Saúde publica resolução final da 17ª CNS](https://academiadepacientes.com.br/conselho-nacional-de-saude-publica-resolucao-final-da-17a-cns/) **Published:** agosto 26, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A [Resolução nº 719, de 17 de agosto de 2023](https://conselho.saude.gov.br/resolucoes-cns/3120-resolucao-n-719-de-17-de-agosto-de-2023), aprovada pelo [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/), contém as diretrizes, propostas e moções que foram aprovadas na 17a Conferência Nacional de Saúde. Durante a 345ª Reunião Ordinária do CNS, realizada em 16 de agosto de 2023, conselheiras e conselheiros nacionais de saúde decidiram aprovar o novo documento. Este documento, baseado nas diretrizes de universalidade, equidade e integralidade, integra as demandas em saúde que a sociedade civil brasileira apontou como prioritárias para o fortalecimento e abrangência do Sistema Único de Saúde. Diferentemente da [Resolução nº 715 de 20 de julho de 2023](https://conselho.saude.gov.br/resolucoes-cns/3092-resolucao-n-715-de-20-de-julho-de-2023), que continha 59 diretrizes para orientar o Ministério de Saúde no Plano Nacional de Saúde e no Plano Plurianual de Saúde (2024-2027), a Resolução nº 719 reúne todas as 243 diretrizes, 981 propostas e 79 moções, que foram votadas por delegados após todas as etapas da Conferência. **A partir de sua publicação, ela tem o objetivo de promover o debate e subsidiar articulações políticas para construção de políticas públicas de saúde.** Além disso, o documento recomenda que **as instâncias do CNS e as Comissões Intersetoriais incorporem as diretrizes e propostas de resolução em suas análises e discussões.** Isso ajudará a garantir que sejam incorporadas nas políticas do SUS. Por meio da resolução, as entidades, órgãos e movimentos que participaram da conferência, especialmente os Conselhos de Saúde, têm a capacidade de ampliar e dinamizar o debate e an implementação de medidas para defender a vida, a democracia e o sistema de saúde (SUS). Abaixo você vê as diretrizes, propostas e moções referentes a doenças raras extraídas da Resolução nº 719. **Categorias:** Notícias --- ### [FDA resiste à criação de designação de "doença ultra-rara"](https://academiadepacientes.com.br/fda-resiste-a-criacao-de-designacao-de-doenca-ultra-rara/) **Published:** agosto 23, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A agência dos EUA tem resistido à ideia de criar uma categoria na Lei de Medicamentos Órfãos para doenças raras com populações de pacientes muito pequenas. **Content:** A busca por uma designação especial para doenças ultra-raras e incentivos relacionados parece ter encontrado um obstáculo na [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)) dos Estados Unidos. A agência tem mostrado resistência à ideia de criar uma categoria no âmbito da Lei de Medicamentos Órfãos para doenças raras com populações de pacientes muito pequenas. Duas respeitadas autoridades da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), responsáveis por muitos de seus programas de doenças raras, não estão interessados em criar uma nova designação para doenças raras com populações de pacientes muito pequenas. A diretora do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos, Patrizia Cavazzoni, expressou que a agência prefere manter a máxima flexibilidade de política ao lidar com aplicações de doenças raras, vendo-as como um espectro. Kerry Jo Lee, diretora associada para doenças raras no Escritório de Novos Medicamentos do Center for Drug Evaluation and Research (CDER/[FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)), concordou com a posição de Cavazzoni, acrescentando que o tamanho da doença não é necessariamente a razão para os problemas de desenvolvimento de medicamentos. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e o [National Institutes of Health](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-institutes-of-health/) estão envolvidos em uma parceria público-privada, o Bespoke Gene Therapy Consortium, para harmonizar regulamentações e ajudar a gerar vetores para terapias genéticas n-de-1. Um ensaio clínico n-de-1 é aquele que envolve apenas um paciente. Sem o apoio da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para a nova designação e incentivos, a legislação pode ser mais difícil de ser aprovada. A Fundação EveryLife para Doenças Raras anunciou que faria lobby para que a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e outras entidades dessem os primeiros passos para explorar a criação de uma designação de doença ultra-rara. Embora os funcionários da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) possam não apreciar a definição proposta de ultra-raro, eles ainda usam o termo frequentemente em fóruns públicos e outros sem especificar o tamanho de uma doença que se encaixe em sua definição. A resistência da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) à criação de uma designação para medicamentos órfãos ultra-raros reflete uma abordagem cautelosa e ponderada. A agência parece preferir uma abordagem flexível e holística, reconhecendo os desafios comuns e únicos no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. A discussão em torno deste tema certamente continuará a ser um ponto focal para os ativistas em doenças raras, a indústria farmacêutica e os legisladores nos próximos meses. No Brasil, a [Resolução nº 563, de 10 de novembro de 2017](https://conselho.saude.gov.br/resolucoes/2017/Reso563.pdf) do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) define doença ultra-rara como aquela que acomete até uma pessoa a cada 50 mil. --- *Fonte: [Push To Create Ultra-Rare Orphan Drug Designation Finds Resistance At US FDA](http://pink.pharmaintelligence.informa.com/PS148543)* **Categorias:** Notícias --- ### [O limitador de preços é a solução para medicamentos órfãos no Canadá?](https://academiadepacientes.com.br/o-limitador-de-precos-e-a-solucao-para-medicamentos-orfaos-no-canada/) **Published:** novembro 4, 2020 **Author:** Conor Douglas **Excerpt:** Em uma tentativa de regular os preços, o Governo do Canadá estabeleceu o Conselho de Revisão de Preços de Medicamentos Patenteados (CRPMP) em 1987. **Content:** O preço de muitos medicamentos para doenças raras é um obstáculo significativo tanto para pagadores públicos como privados, na tentativa de conciliar as necessidades dos pacientes com a eficácia dos medicamentos e a sustentabilidade dos sistemas de saúde. Em uma tentativa de regular os preços, o Governo do Canadá estabeleceu o Conselho de Revisão de Preços de Medicamentos Patenteados (CRPMP) em 1987 para “proteger e informar os canadenses, garantindo que os preços dos medicamentos patenteados vendidos no Canadá não sejam excessivos e informando sobre as tendências farmacêuticas “(CRPMP, 2020). Com a escalada dos preços, o CRPMP anunciou em 21 de novembro de 2019 que havia lançado um novo projeto de diretrizes sobre limites de preços para medicamentos que entraria em vigor em 1º de julho de 2020 (CRPMP, 2019). Como parte do processo de preparação, o CRPMP passou por um período de consulta pública de 60 dias com *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* da Columbia Britânica, Alberta, Saskatchewan, Manitoba, Ontário, Quebec, New Brunswick e Nova Escócia (CRPMP, 2019). Originalmente, todos os envios de feedback por escrito eram devidos até 31 de janeiro de 2020; no entanto, como resultado da evolução da situação da Covid-19, eles prorrogaram esse prazo para 18 de março de 2020, com as novas diretrizes CRPMP agora definidas para entrarem em vigor em 1 ° de janeiro de 2021 (CRPMP, 2020). Isto é, em menos de 60 dias a partir de agora. As novas diretrizes apresentam mudanças significativas, sendo uma das mais notáveis ​​uma proposta de introdução de uma avaliação de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) que definiria preços com desconto legalmente vinculantes para o lançamento de novos medicamentos (CRPMP, 2020). A avaliação de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) tem o objetivo de informar o processo de negociação de preços (CRPMP, 2020), que é como as avaliações de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) são empregadas em todo o mundo. No entanto, as novas diretrizes do CRPMP estão propondo que o preço calculado por meio da avaliação de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) seja a oferta final. Essas novas diretrizes também propõem a introdução do índice de “valor” universal e são definidas para recomendar a implementação de uma [razão de custo-efetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/) (RCEI) de 60 mil dólares canadenses por ano de vida ajustado pela qualidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)) para medicamentos para condições comuns ou 90 mil dólares canadenses por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) para um medicamento destinado a uma população com doença rara (CRPMP, 2020). Embora outros organismos internacionais tenham proposto tais avaliações, o Canadá seria o primeiro a defini-las como limites legais (CRPMP, 2020). Como consequência, as novas diretrizes exigem uma redução acentuada de preços para muitos medicamentos novos que entram no Canadá (CRPMP, 2020). Para alguns medicamentos especializados, como os usados ​​para tratar doenças raras, isso exigiria uma redução de preço superior a 50% (Canadian Organization for Rare Disorders, 2020). Parece que, com essas novas diretrizes, o governo canadense está começando a jogar duro com a indústria farmacêutica sobre o custo dos medicamentos – especificamente os caros para doenças raras, o que suscitou grande preocupação na Organização Canadense de Doenças Raras (CORD), que defende o acesso a medicamentos em nome de pacientes com doenças raras. Eles argumentam que esse tipo de avaliação é desvantajoso para medicamentos inovadores, especificamente aqueles usados ​​para tratar doenças raras, já que suas avaliações de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) são freqüentemente muito desequilibradas (Canadian Organization for Rare Disorders, 2020). Além disso, eles veem a redução acentuada exigida nos preços como uma meta inatingível para muitos tratamentos de doenças raras, o que por sua vez impactaria significativamente as atividades comerciais das empresas farmacêuticas no Canadá e tornaria ainda mais difícil o acesso a medicamentos de que dependem as pessoas que vivem com doenças raras (Canadian Organization for Rare Disorders, 2020). Por fim, a CORD argumenta que, apesar de um amplo processo de consulta pública, poucas contribuições nela colhidas foram implementadas (Organização Canadense para Doenças Raras, 2020). Para completar, a dinâmica dos processos de consulta pública e os resultados práticos de seus desfechos são uma questão controversa que tem suscitado muitos estudos – mesmo na área específica de medicamentos para doenças raras (Douglas, Wilcox, Burgess e Lynd, 2014). Os detalhes completos das novas diretrizes do CRPMP e as alterações para os países de referência sobre os quais os preços dos medicamentos canadenses devem ser definidos estão realmente fora do escopo desta postagem no blog, mas é altamente recomendável que você os consulte clicando [aqui](https://www.canada.ca/en/patented-medicine-prices-review/services/consultations/draft-guidelines.html). A presidente e CEO da CORD escreve que “advertimos consistentemente que a estrutura proposta limitaria indevida e injustificadamente o acesso a medicamentos que salvam e melhoram vidas para pacientes com doenças raras, que já estão em desvantagem em nosso sistema complexo atual” (Organização Canadense para Doenças Raras, 2020). No entanto, ainda não se sabe se esses limites resultarão ou não em acesso reduzido. Junte-se a isso o fato de que muitos medicamentos para doenças raras não são disponibilizados ao canadense (por meio do plano provincial ou territorial de medicamentos) devido às Avaliações de Tecnologia de Saúde negativas em nível federal ou provincial. O que essas diretrizes e a resposta do CORD ilustram para nós no projeto SPIN é a intratabilidade das questões de preços no que se refere aos medicamentos para doenças raras. Será possível limitar os preços? Isso terá um efeito negativo em termos do número de medicamentos que estão neste momento acessíveis aos pacientes com doenças raras? Nós simplesmente não sabemos. O que sabemos é que existem vários processos de pesquisa e desenvolvimento ocorrendo no Canadá – bem como em muitos outros países ao redor do mundo que incluem nossos parceiros no Brasil, França e Holanda – que estão produzindo tratamentos para doenças raras que não são necessariamente orientados pelo mercado. Isso significa que o preço se torna menos problemático e as perspectivas de disponibilidade de tratamentos aumentam. São estes casos de inovação social farmacêutica que nos interessam estudar e é para este processo de inovação social farmacêutica que pretendemos contribuir. **Referências** Canadian Organization for Rare Disease. (2020, August 4). *Patented Medicine Prices Review Board guideline feedback*. Retrieved October 2, 2020 from the Canadian Organization for Rare Disease: http://www.raredisorders.ca/content/uploads/CORD-comments-on-PMPRB-June-2020-guidelines-Aug-3-20.pdf Canadian Organization for Rare Disorders. (2020, February 14). *PMPRB Response*. Retrieved November 2, 2020 from Canadian Organization for Rare Disorders: http://www.raredisorders.ca/content/uploads/CORD-draft-PMPRB-Guidelines-Submission-Feb-14\_2020Combined.pdf Douglas, C.M.W. Wilcox, E. Burgess, M. and Lynd, L. (2015) Why orphan drug coverage reimbursement decision-making needs patient and public involvement. *Health Policy*, 119 (5), 588-596. Patented Medicine Prices Review Board. (2019, November 21). *PMPRB draft* *guidelines consultation*. Retrieved November 2, 2020 from Government of Canada: https://www.canada.ca/en/patented-medicine-prices-review/services/consultations/draft-guidelines.html Patented Medicine Prices Review Board. (2020, March 12). *PMPRB draft guidelines* *consultation*. Retrieved November 2, 2020 from Government of Canada: https://www.canada.ca/en/patented-medicine-prices-review/services/consultations/draft-guidelines.html Patented Medicine Prices Review Board. (2020, October 23). *PMPRB Guidelines: January 1, 2021*. Retrieved November 2, 2020 from Government of Canada: https://www.canada.ca/en/patented-medicine-prices-review/services/legislation/about-guidelines/guidelines.html **Categorias:** Artigos --- ### [Saiba quem é o Coordenador-Geral de Doenças Raras do MS](https://academiadepacientes.com.br/saiba-quem-e-o-coordenador-geral-de-doencas-raras-do-ms/) **Published:** agosto 12, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Pasta tem Coordenador-Geral de Doenças Raras desde abril deste ano. Saiba mais lendo o texto do post. **Content:** A Coordenação de Administração de Pessoas, vinculada à Secretaria Executiva do Ministério da Saúde, informa que a pasta já tem **Coordenador-Geral em Doenças Raras**, lotado no Departamento de Atenção Especializada e Temática, da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (DAET-SAES). ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20240%20300%22%20width%3D%22240%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22240%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Trata-se do sr. **Alisson Maciel de Faria, nomeado e empossado conforme Portaria de Pessoal/MS nº 758, de 12 de abril de 2023, [publicada no ](https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-de-pessoal/gm/ms-n-758-de-12-de-abril-de-2023-477033974)***[Diário Oficial da União](https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-de-pessoal/gm/ms-n-758-de-12-de-abril-de-2023-477033974)* **de 14 de abril de 2023, Seção 2, Página 65.** A mesma Coordenação informa que **Natan Monsores de Sá não possui cargo comissionado ou efetivo na referida pasta**, mas atua como bolsista, em contrato pela Fundação para o Desenvolvimento Científico e Tecnológico em Saúde – FIOTEC. Assina a nota a sra. Selma Maria de Oliveira Marques, Coordenadora de Administração de Pessoal do Ministério da Saúde. --- Todas as informações ora divulgadas são de caráter público. **Categorias:** Notícias --- ### [Os riscos da aprovação acelerada de drogas para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/os-riscos-da-aprovacao-acelerada-de-drogas-para-doencas-raras/) **Published:** agosto 10, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Apesar do artigo não abordar implicações para medicamentos orfãos, incerteza derivada da aprovação acelerada pode ser particularmente problemática para estes. **Content:** A revista *Nature* acaba de publicar [artigo](https://www.nature.com/articles/d41586-023-02492-x?WT.ec_id=NATURE-20230810&utm_source=nature_etoc&utm_medium=email&utm_campaign=20230810&sap-outbound-id=6E7596772FDD669BB5ABAFA0AE226EF6A5B61674) que, apesar de mencionar medicamentos oncológicos, tem implicações para as pessoas que vivem com doenças raras e fazem uso de medicamentos órfãos. Atezolizumabe, comercializada no Brasil sob a marca Tecentriq® (Roche), uma droga usada para tratar o [câncer de mama triplo-negativo,](http://www.oncoguia.org.br/conteudo/cancer-de-mama-triplonegativo/13793/34/) tem sido objeto de debate e controvérsia. Apesar de sua retirada em certos países, ela ainda está disponível em outros, como a Índia e Brasil. Este post mergulha nas complexidades em torno do uso de atezolizumabe, abordando preocupações sobre sua eficácia, riscos e o Programa de Desenvolvimento Acelerado da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). O câncer de mama triplo-negativo é um tipo agressivo da doença na qual faltam três marcadores de proteínas comuns. O atezolizumabe, que inibe a proteína PD-L1, foi aprovado para tratamento no âmbito do Programa de Desenvolvimento Acelerado da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), mas foi posteriormente retirado em alguns países devido a preocupações sobre sua eficácia. O atezolizumabe foi retirado do mercado de países como os Estados Unidos e na Europa depois que estudos revelaram pouca diferença no crescimento do tumor e taxas de sobrevivência mais baixas até dois anos após o tratamento. A continuação do uso em países como a Índia e Brasil pode ser atribuída a várias disposições regulamentares e acesso a dados. Riscos estão ligados à aprovação acelerada, o que pode levar à incerteza sobre a segurança e a eficácia do medicamento. Os benefícios potenciais do atezolizumabe incluem a capacidade de ajudar o sistema imunológico a reconhecer e atacar as células cancerígenas. A decisão de usar atezolizumabe deve ser tomada individualmente, tendo em conta as necessidades e preferências do paciente. Apesar do fato de o artigo da *Nature* não abordar especificamente as implicações para medicamentos órfãos, a incerteza associada à aprovação acelerada pode ser particularmente problemática para esses medicamentos, onde os dados podem ser limitados. O caso do atezolizumabe destaca a necessidade de uma abordagem mais cautelosa e transparente para a aprovação de medicamentos. Mais coleta de dados durante estudos preliminares e o desenvolvimento de diretrizes profissionais que reflitam as decisões da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) podem ajudar a reduzir os riscos potenciais. A comunicação clara com os pacientes sobre os riscos e benefícios, bem como a consideração das necessidades individuais, é fundamental para a tomada de decisões de tratamento informadas. Este post buscou trazer um exame aprofundado do uso de atezolizumabe no tratamento do câncer de mama triplo-negativo, enfatizando as complexidades e desafios associados à aprovação rápida da droga. A questão levanta considerações cruciais não só para o tratamento do câncer, mas também para a abordagem regulatória aos medicamentos órfãos e outros tratamentos para doenças raras. É um alerta para refletirmos sobre como equilibrar a necessidade de tratamentos inovadores com a responsabilidade de garantir sua segurança e eficácia. O medicamento em questão não foi incorporado ao SUS, apesar de ter registro na Anvisa para comercialização, que vence em 2027. **Categorias:** Notícias --- ### [NHS Inglaterra comemora resultados com tratamentos para AME](https://academiadepacientes.com.br/nhs-inglaterra-comemora-resultados-com-tratamentos-para-ame/) **Published:** agosto 8, 2023 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** O progresso dramático no tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA) no Reino Unido é saudado pelo NHS England em uma declaração recente. **Content:** **E no DIa Nacional da Pessoa com Atrofia Muscular Espinhal, uma excelente notícia!** O progresso dramático no tratamento de pacientes com atrofia muscular espinhal (SMA) no Reino Unido, graças ao uso de três terapias inovadoras, [é saudado pelo NHS England ](https://www.england.nhs.uk/2023/08/new-nhs-treatments-helping-extend-survival-for-babies-with-rare-muscle-wasting-disease/)(o SUS inglês) em uma declaração recente. “Acordos comerciais marcantes” para Spinraza® da Biogen, Zolgensma da Novartis e Evrysdi da Roche/Genentech foram fundamentais para transformar o manejo da doença. O NHS England relata que aproximadamente 70 crianças nascem com AME a cada ano no Reino Unido. Estudos históricos da doença nos EUA estimaram que, antes da disponibilidade de tratamentos, apenas 8% das crianças nascidas com AME tipo 1 (AME1) – a forma mais comum da doença – sobreviviam até os 20 meses de idade sem suporte ventilatório permanente. Graças aos avanços no tratamento, 73% das crianças com AME1 no Reino Unido agora vivem além dos dois anos de idade, de acordo com novas informações do banco de dados nacional SMA Research and Clinical Hub (SMA REACH UK). Este estudo também encontrou evidências de uma redução significativa nas mortes por AME1 – de uma média de 25 por ano de 2008 a 2017 para apenas 11 no período de março de 2018 a março de 2023. O NHS England observa que os dados demonstram predominantemente o impacto inicial do Spinraza , o primeiro tratamento reembolsado pelo NHS (no verão de 2019). Um estudo separado publicado no jornal 𝘔𝘶𝘴𝘤𝘭𝘦 & 𝘕𝘦𝘳𝘷𝘦 confirma a diferença que Spinraza fez para pacientes com AME. O estudo NURTURE descobriu que todas as crianças que iniciaram o tratamento antes do aparecimento dos sintomas ainda estavam vivas cinco anos depois e mais de 90% caminhavam de forma independente. O professor James Palmer, Diretor Médico Nacional de Serviços Especializados do NHS England, refletiu: “É fabuloso ver o impacto de mudança de vida que essas drogas já estão oferecendo e há todos os motivos para acreditar que veremos um impacto ainda maior ao longo do tempo, especialmente quando bebês recebem tratamento na primeira oportunidade.” A mãe de um jovem paciente disse: “Também seria bom ver a AME incluída no teste do pezinho para bebês.” A diretora-executiva do NHS, Amanda Pritchard, comentou: “Este é mais um exemplo do NHS liderando o caminho para garantir o acesso a tratamentos inovadores para pessoas com condições genéticas raras, ao mesmo tempo em que agrega valor ao contribuinte – e com a experiência de nossos fenomenais pediatras e especialistas mais ampla, esperamos que os resultados para crianças nascidas com AME continuem a melhorar nos próximos anos.” --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Sociedade Brasileira de Pediatria divulga nota sobre Trikafta® no SUS](https://academiadepacientes.com.br/sociedade-brasileira-de-pediatria-divulga-nota-sobre-trikafta-no-sus/) **Published:** agosto 8, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Sociedade Brasileira de Pediatria (SBP) divulgou nota saudando a incorporação do Trikafta® ao SUS, algo que promete trazer alento aos afetados pela doença. **Content:** A fibrose cística, uma das condições mais graves e frequentes entre as doenças raras, acaba de ganhar, no Brasil, um novo aliado no combate à sua progressão. A [Sociedade Brasileira de Pediatria](https://www.sbp.com.br/) (SBP) divulgou nota oficial saudando a incorporação do medicamento Trikafta® ao SUS, um avanço significativo que promete trazer alento aos afetados pela doença. Esta doença multi-sistêmica, que afeta principalmente pulmões e pâncreas, apresenta um desafio único de tratamento, o que torna a aprovação do Trikafta® um marco importante. No entanto, o processo de aprovação pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) foi complexo, levantando questões sobre a relação [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) do medicamento, que a nota acaba por destacar. A negociação do preço do Trikafta® revelou uma disparidade surpreendente entre o preço inicialmente proposto e o preço final, fato destacado na nota. Inicialmente vendido ao governo por R$ 112.779,05 por caixa, o preço caiu para R$ 68.321,11 após o registro na Anvisa. Depois da negociação com a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), o preço proposto foi de R$ 49.058,80. Ainda não foi divulgado oficialmente, mas estima-se que o preço final será entre R$ 32 mil e R$ 36 mil por caixa. A aprovação do Trikafta® ilustra as complexidades e desafios associados à incorporação de novos medicamentos para o tratamento de doenças raras. Enquanto a indústria farmacêutica precisa ser flexível, o sistema de saúde precisa equilibrar os interesses dos cidadãos e as limitações financeiras. A nota observa que a decisão em torno do Trikafta® demonstra a evolução da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), reforçando o princípio de equidade do SUS e destaca a necessidade de reflexão contínua sobre a incorporação de novos medicamentos para doenças raras. Leia a íntegra da nota da SBP abaixo. **Categorias:** Notícias --- ### [AbbVie é processada na Holanda por preço abusivo de Humira®](https://academiadepacientes.com.br/abbvie-e-processada-na-holanda-por-preco-abusivo-de-humira/) **Published:** agosto 7, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A AbbVie, é alvo de um processo da Dutch Pharmaceutical Accountability Foundation devido às alegações de que a empresa lucrou demais com o medicamento Humira **Content:** > Os governos podem e devem assumir o controle para evitar preços abusivos de medicamentos. A gigante da indústria farmacêutica, AbbVie, é alvo de um processo da Dutch Pharmaceutical Accountability Foundation (Fundação Holandesa de Responsabilidade Farmacêutica) devido às alegações de que a empresa lucrou demais com um medicamento, o que resultou em despesas excessivas para a saúde pública. No centro do processo está a venda do medicamento Humira®, que custou cerca de 12 bilhões de reais ao sistema público de saúde holandês de 2004 a 2018. As relações de poder entre os governos e as empresas farmacêuticas têm sido inconsistentes há muito tempo, e os governos frequentemente não estão cientes das razões pelas quais as empresas cobram preços exorbitantes. Em 2019, a Organização Mundial da Saúde (OMS) recomendou que se aumentasse a transparência em relação aos custos de medicamentos e aos métodos pelos quais eles são definidos. No entanto, a maioria dos governos tem feito pouco para mudar a distribuição de poder nesse campo. Além disso, não houve progresso significativo em melhorar a transparência, nem houve leis nacionais ou internacionais que regulam a transparência de preços em países com alto IDH. A ação legal contra a AbbVie é um lembrete de que o governo deve tomar medidas drásticas para garantir acesso equitativo à saúde e medicamentos. Os governos devem seguir a resolução da OMS sobre transparência e fazer provisões no acordo pandêmico para garantir o preço justo dos medicamentos. O Humira® está incorporado aos SUS desde 2012. Leia a íntegra do artigo [aqui](https://www.politico.eu/article/make-medicines-affordable-go-court/) (em inglês) **Leia também**: [Pacientes sofrem com desabastecimento do remédio Adalimumabe nas farmácias do SUS](https://www.bioredbrasil.com.br/pacientes-sofrem-com-desabastecimento-do-remedio-adalimumabe-nas-farmacias-do-sus/) (fevereiro, 2022) **Categorias:** Notícias --- ### [Conitec recomenda a incorporação do Trikafta ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/conitec-recomenda-a-incorporacao-do-trikafta-ao-sus/) **Published:** agosto 3, 2023 **Author:** Cristiano Silveira **Excerpt:** Cristiano Silveira, pai de Pedro, que tem fibrose cística, escreve um depoimento emocionado pela vitória representada pela incorporação do Trikafta ao SUS **Content:** > **Hoje é um dia histórico para a fibrose cística (FC) no Brasil.** > > **O dia em que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS, recomendou a incorporação do Trikafta aos tratamentos oferecidos pelo Sistema Único de Saúde. > > Esse tratamento revolucionário que já vem mudando a vida do nosso filho e consequentemente da nossa família, agora estará acessível para outras centenas de pessoas com FC. > > O nosso Sistema Único de Saúde com essa decisão demonstra que considera a vida dessas pessoas importante o que para nós sempre pareceu óbvio. Agradeço a cada um que contribui para que esse sonho se tornasse possível, concreto, palpável. > > Há 18 anos, 11 meses e 11 dias eu e Marise esperávamos por esse dia. Quando meu filho nasceu, nem se falava nos moduladores da proteína CFTR. Mas houve pesquisadores e médicos que acreditaram que seria possível um tratamento que não fosse só protelatório, mas uma resposta definitiva aos sofrimentos diários de milhares de pacientes pelo mundo. > > Mas, mesmo não havendo nada parecido naquela época, uma coisa eu sabia: que a resposta viria da Ciência e que seria necessário muito esforço, muita mobilização para fazer um tratamento assim acessível a todos. > > Agradeço a cada uma dessas pessoas. Não vou nomeá-las porque cada um sabe o que fez. Não teríamos alcançado esse resultado sem esse esforço COLETIVO. > > Por último não posso deixar de agradecer a todos que lutaram o bom combate sem ver o fim dessa batalha. Essa vitória também é de vocês.** > > **Gratidão.** > > > > Cristiano Silveira, pai de Pedro, que convive com a Fibrose Cística. > > [Tweet](/) ## Leia também [Trikafta: Luta de doentes raros no Brasil atinge novo patamar](Luta%20de%20doentes%20raros%20no%20Brasil%20atinge%20novo%20patamar) **Categorias:** Notícias --- ### [A 'impossível trindade' dos medicamentos de alto custo](https://academiadepacientes.com.br/a-impossivel-trindade-dos-medicamentos-de-alto-custo/) **Published:** agosto 1, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Não é preciso ser economista para entender a lei da oferta e procura: quanto maior o preço, menor a chance de compra. Ela também vale para o setor farmacêutico, **Content:** Trilema: ***Termo derivado do grego “tri-” (três) e “-lemma” (premissa ou proposição). É um conceito usado em lógica e filosofia que descreve uma escolha entre três opções, cada uma das quais vem com seus próprios desafios ou dilemas. Portanto, ao enfrentar um trilema, uma pessoa deve decidir entre três opções mutuamente excludentes, cada uma com suas próprias implicações ou consequências.*** Não é preciso ser um especialista em economia para compreender a lei da oferta e procura: quanto maior o preço, menor a probabilidade de um consumidor adquirir um produto. Isso, naturalmente, limita o quanto as empresas podem cobrar por eles. Essa lei também se aplica ao setor farmacêutico, mas com uma diferença significativa. Nem sempre é o cliente que decide que o preço está muito alto. Nos Estados Unidos, por exemplo, muitas vezes é a seguradora. As seguradoras americanas, ao considerarem o preço de um medicamento muito elevado, têm basicamente duas formas de reação. Primeiro, podem obrigar os pacientes que necessitam do medicamento a compartilhar o custo, exigindo que paguem uma quantia considerável do próprio bolso, na forma de co-pagamentos elevados. Como isso diminui a procura pelo seu produto, as empresas farmacêuticas estariam dispostas a reduzir os preços em resposta. Em segundo lugar, as seguradoras podem limitar o acesso a novos medicamentos. Elas podem excluir os medicamentos de seus formulários e recusar-se a cobri-los, ou podem limitar o acesso por meio de autorização prévia, terapia escalonada e políticas semelhantes. Essas duas abordagens – altos custos diretos ou acesso limitado – são o que impede as empresas farmacêuticas de estabelecer preços cada vez mais elevados nos EUA. **O que você vai ler a seguir:** 1. [A "impossível trindade"](#a-imposs%C3%ADvel-trindade) 2. [O caso Vertex](#o-caso-vertex) 3. [A impossível trindade, made in USA](#a-imposs%C3%ADvel-trindade-made-in-usa) 4. [Quem é o vilão?](#quem-%C3%A9-o-vil%C3%A3o) 5. [A impossível trindade, made in Brazil](#a-imposs%C3%ADvel-trindade-made-in-brazil) 6. [E como ficaria a impossível trindade no caso brasileiro?](#e-como-ficaria-a-imposs%C3%ADvel-trindade-no-caso-brasileiro) ## A “impossível trindade” Mas isso deixa os pacientes presos no que podemos chamar de “impossível trindade”. Vou explicar. Os pacientes **desejam três coisas das seguradoras ou de qualquer sistema público de saúde, como o SUS:** 1\. Acesso a novos medicamentos, 2\. Baixo desembolso para pagar medicamentos (*out of pocket costs*); e 3\. Preços baixos definidos pelos fabricantes. Mas como as seguradoras nos EUA precisam negociar os preços com os laboratórios, aumentando os co-pagamentos dos clientes ou impondo restrições ou exclusões mediante exigência de autorização prévia, os pacientes nunca podem obter todas as três coisas ao mesmo tempo. É aí que entra a “impossível trindade”. A impossível trindade não é um fenômeno exclusivamente norte-americano. Ela se aplica onde quer que os cuidados de saúde sejam prestados. Tomemos o exemplo do NHS (o SUS britânico). O NHS consegue preços baixos de medicamentos sem impor altos custos diretos aos seus beneficiários britânicos. Como ele faz isso? O NHS limita o acesso a novos medicamentos através do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)! **(Agora você deve estar se lembrando da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) brasileira!)**. Muitos americanos invejam os britânicos por seus preços baixos de medicamentos e pelo pouco dinheiro que precisam tirar do bolso para pagá-los. **Mas a dependência britânica de exclusões pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) ainda impõe custos tremendos aos pacientes.** Não se pode fazer uma omelete sem quebrar os ovos. ## O caso Vertex ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20590%20350%22%20width%3D%22590%22%20height%3D%22350%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22590%22%20height%3D%22350%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Vejamos como o NHS lidou com tratamentos inovadores para fibrose cística, desenvolvidos pela Vertex Pharmaceuticals. A partir de 2016, o NHS recusou-se a cobrir os medicamentos porque concluiu que o preço cobrado pela Vertex era muito alto. Pais britânicos de crianças com fibrose cística protestaram nas ruas (foto), segurando imagens de seus filhos deitados em camas de hospital. Demorou três anos para o NHS e a Vertex chegarem a um acordo sobre um preço com desconto. Durante esses três anos, as crianças britânicas com fibrose cística sabiam que existiam novos tratamentos para sua doença, mas não tinham acesso a eles. ## A impossível trindade, *made in USA* Nos Estados Unidos, a impossível trindade funciona de maneira um pouco diferente. Normalmente, assim que um novo tratamento eficaz é desenvolvido, ele se torna automaticamente disponível para os americanos que têm seguros de saúde. Sem exclusões, como as promovidas pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) na Grã Bretanha, as seguradoras americanas precisam confiar na estratégia de fazer os pacientes pagarem mais do próprio bolso (o famoso co-pagamento, para impedir o seu uso) ou resignar-se a simplesmente pagar preços cada vez mais altos aos fabricantes. Tome-se o caso de Zolgensma. Trata-se de um tratamento de dose única, produzido pela Novartis, que promete curar a atrofia muscular espinhal (AME) em crianças pequenas. A AME é uma doença debilitante que afeta 1 em cada 10 mil nascimentos. Se não forem tratados, os nascidos com a doença morrerão precocemente. Dado o quão devastadora a AME pode ser, e quão eficaz é o Zolgensma em tratá-la, a chegada da terapia parecia ser uma notícia maravilhosa, não é? **Exceto por um problema: a Novartis precificou o Zolgensma em 2,1 milhões de dólares por tratamento.** E agora? O que as seguradoras de saúde americanas farão diante desse preço de 2,1 milhões de dólares? Elas não podem negociar o preço com a Novartis, ameaçando impor altos co-pagamentos a seus clientes pelo Zolgensma, o que reduziria suas vendas. Afinal, o tratamento é tão eficaz que alguns co-pagamentos não farão muita diferença. As seguradoras também não podem confiar em adiar o tratamento mediante exigências burocráticas como autorização prévia ou terapia escalonada: qualquer médico decente irá até os confins da terra para conseguir um ‘paciente Zolgensma’ se precisar. Tudo o que resta à seguradora é a exclusão do Zolgensma de seu formulário. E, de fato, em 2019, a UnitedHealthcare anunciou que não cobriria o Zolgensma: o seu preço era muito alto. Durante semanas, os gerentes da UnitedHealthcare mantiveram essa decisão, esperando que a exclusão levasse a Novartis a negociar o preço. Mas antes que a Novartis pudesse ceder, um clamor entre os pacientes forçou a UnitedHealthcare a mudar de rumo e cobrir o Zolgensma, apesar do seu preço de 2,1 milhões de dólares. ## Quem é o vilão? Novartis ou UnitedHealthcare? Pode ser tentador apontar a Novartis como a responsável por estabelecer um preço de 2,1 milhões de dólares por tratamento. No entanto, o Institute for Clinical and Economic Review (ICER) estimou que um preço justo para o Zolgensma, considerando seus prováveis benefícios significativos, **estaria entre 1,2 milhão e 2,1 milhões de dólares**, o último sendo o preço inicialmente definido pela Novartis. Por outro lado, a UnitedHealthcare também pode ser vista como a vilã por, inicialmente, se recusar a cobrir o Zolgensma. Mas **se todas as seguradoras americanas cobrissem todos os novos tratamentos como o Zolgensma sem considerar exclusões, não haveria pressão para reduzir os preços dos fabricantes**. É aqui que entram o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) e a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), excluindo medicamentos do formulário nacional! **Zolgensma é apenas um indicativo do que está por vir.** Nos próximos anos, espera-se que várias novas terapias genéticas sejam lançadas anualmente, muitas com preços na casa dos sete dígitos. É tentador pensar que os reguladores podem encontrar uma solução para a ‘ impossivel trindade’. No Brasil, ainda não se discute o impacto que isso terá no futuro. Pelo menos ao que nos é dado a conhecer pelo noticiário. A Lei de Redução da Inflação de 2022 nos EUA, por exemplo, permite que o secretário de Saúde e Serviços Humanos negocie preços de medicamentos para alguns dos medicamentos mais caros adquiridos pelo programa Medicare. Embora essa política possa parecer uma vitória clara, **ela envolve uma ameaça implícita das seguradoras de retirar a cobertura de medicamentos caros**. E, no final, quem sofre é o paciente. Além disso, **a lei provavelmente resultará em restrições mais sutis ao acesso**. O Escritório de Orçamento do Congresso dos EUA já prevê que **as empresas farmacêuticas responderão a preços mais baixos desenvolvendo menos medicamentos**. Algumas dessas drogas que não serão desenvolvidas podem não ser tão cruciais, mas outras poderiam ter sido tratamentos revolucionários aos quais nunca teremos acesso. Em resumo, da ‘impossível trindade’ não se escapa. Preços altos de medicamentos, restrições de acesso ou co-pagamentos, no caso dos EUA: escolha dois. ## A impossível trindade, *made in Brazil* No Brasil, a judicialização da saúde tornou-se uma ferramenta frequentemente utilizada por pacientes que buscam garantir o acesso a medicamentos, tratamentos e procedimentos que não são fornecidos pelo Sistema Único de Saúde (SUS) ou que não são cobertos por planos de saúde privados. Isso ocorre porque a Constituição Brasileira estabelece a saúde como um direito de todos e dever do Estado. Assim, dentro do contexto da “trindade impossível”, onde os pacientes desejam: 1) Acesso a novos medicamentos; 2) Baixo desembolso para pagar medicamentos; e 3) Preços baixos definidos pelos fabricantes, a judicialização no Brasil introduz uma variável adicional. Mesmo que um medicamento não esteja disponível pelo SUS ou tenha um preço proibitivo, os pacientes em tese podem recorrer ao Poder Judiciário para obtê-lo. Isso, por sua vez, pode pressionar o sistema de saúde a incorporar novos medicamentos ou a negociar preços mais baixos com os fabricantes. No entanto, **a judicialização também apresenta desafios**. Ela pode levar a desigualdades no acesso à saúde, uma vez que nem todos os pacientes têm conhecimento ou recursos para buscar seus direitos na justiça. Além disso, **as decisões judiciais frequentemente se baseiam em casos individuais**, o que pode não considerar a sustentabilidade do sistema de saúde como um todo. Assim, no contexto brasileiro, a “impossível trindade” se torna ainda mais complexa. Enquanto a judicialização pode garantir o acesso a medicamentos para alguns, ela também pode levar a desequilíbrios no sistema de saúde e a desafios na gestão de recursos públicos. Portanto, a presença da judicialização da saúde no Brasil certamente altera o raciocínio sobre a “impossível trindade”, introduzindo nuances e complexidades adicionais ao debate sobre acesso a medicamentos e sustentabilidade de sistemas de saúde. ## E como ficaria a impossível trindade no caso brasileiro? Ela se daria da seguinte forma: 1\. **Acesso universal a medicamentos e tratamentos**: A Constituição Brasileira garante o direito à saúde a todos os cidadãos. Isso significa que, idealmente, todos deveriam ter acesso a medicamentos e tratamentos necessários, independentemente de sua capacidade de pagamento. 2\. **Sustentabilidade do sistema de saúde**: O financiamento adequado e sustentável do SUS é crucial para garantir que ele possa atender às necessidades de saúde da população. A incorporação de novos medicamentos e tratamentos, especialmente aqueles de alto custo, pode pressionar o orçamento do SUS. A judicialização, ao forçar a aquisição de medicamentos caros em casos individuais, **pode levar a alocações de recursos que não foram planejadas**, em detrimento de outras potenciais necessidades de saúde. 3\. **Equidade no acesso à saúde**: A judicialização pode resultar em **desigualdades**. Enquanto alguns pacientes conseguem acesso a tratamentos caros por meio de ações judiciais, outros, que talvez não tenham os mesmos recursos ou conhecimento, podem ficar sem acesso. Isso pode criar uma situação em que o acesso à saúde é determinado não apenas pela necessidade médica, mas também pela capacidade de buscar direitos no sistema judiciário. Dentro desse contexto, a “impossível trindade” brasileira poderia ser formulada da seguinte maneira: **É desafiador, se não impossível, garantir acesso universal a medicamentos e tratamentos, manter a sustentabilidade do sistema de saúde e assegurar equidade no acesso à saúde, tudo ao mesmo tempo.** Assim, enquanto a judicialização pode ser vista como uma solução imediata para garantir o acesso a tratamentos, ela também introduz desafios significativos que refletem essa nova “impossível trindade” no contexto brasileiro. Desnecessário dizer que a impossível trindade deve intrigar qualquer profissional de saúde pública. Esta pode ser uma explicação para os embates que as pessoas que vivem com doenças raras enfrentam na lida com gestores de saúde. **Acesso universal a medicamentos e tratamentos; sustentabilidade do SUS e equidade no acesso à saúde. Escolha dois; pois com os três a conta não fecha.** --- Post inspirado em [Drug pricing and the ‘impossible trinity’ for patients](https://www.statnews.com/2023/07/24/drug-pricing-impossible-trinity-insurers-zolgensma/) **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Quatro patas e um coração: a missão dos cães de serviço](https://academiadepacientes.com.br/quatro-patas-e-um-coracao-a-missao-dos-caes-de-servico/) **Published:** julho 30, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Katie e Bailey, uma emocionante história de lealdade. Descubra como cães de serviço transformam vidas, trazendo esperança e amor incondicional a quem precisa. **Content:** Na vasta trama da experiência humana, certos momentos nos lembram da incrível conexão entre humanos e animais. Recentemente, um desses momentos viralizou na internet. Katie, uma corajosa norte-americana, enfrenta diariamente os desafios de uma doença rara: a síndrome da taquicardia postural ortostática. Mas, ela não está sozinha. Bailey, seu fiel [cão de serviço](https://www.akc.org/expert-advice/training/service-dog-training-101/), está sempre ao seu lado, não apenas como um *cãopanheiro*, mas como um verdadeiro salva-vidas. Cada batimento cardíaco de Katie é acompanhado de perto pelo instinto aguçado de Bailey. Em um momento decisivo, ele percebeu que o coração de Katie estava em apuros, fazendo-a sentar-se rapidamente e providenciando seu remédio. Esse emocionante vídeo viralizou, atingindo impressionantes 24 milhões de visualizações. A história de Katie e Bailey é apenas um dos muitos testemunhos da incrível capacidade dos cães de serviço. > [@serviceaussiebailey](https://www.tiktok.com/@serviceaussiebailey?refer=embed "@serviceaussiebailey")Often times [\#POTS](https://www.tiktok.com/tag/pots?refer=embed "pots") hits you in the most random moments. Which is why Bailey is so vital to my health. I was just trying to get a drink to go with my sandwich and apparently my Heart decided to not work correctly. Without Bailey, I wouldve fainted and couldve hit mh head. [\#pots](https://www.tiktok.com/tag/pots?refer=embed "pots") [\#potssyndromeawareness](https://www.tiktok.com/tag/potssyndromeawareness?refer=embed "potssyndromeawareness") [\#potssyndrome](https://www.tiktok.com/tag/potssyndrome?refer=embed "potssyndrome") [\#fyp](https://www.tiktok.com/tag/fyp?refer=embed "fyp") [\#foryou](https://www.tiktok.com/tag/foryou?refer=embed "foryou") [\#servicedog](https://www.tiktok.com/tag/servicedog?refer=embed "servicedog") [\#spoonless](https://www.tiktok.com/tag/spoonless?refer=embed "spoonless") [\#potssyndromeillness](https://www.tiktok.com/tag/potssyndromeillness?refer=embed "potssyndromeillness") [\#dog](https://www.tiktok.com/tag/dog?refer=embed "dog") > > [♬ original sound – Bailey and Katie](https://www.tiktok.com/music/original-sound-7231396689972726571?refer=embed "♬ original sound - Bailey and Katie") > *A utilização de cães para a prática de determinadas atividades não é uma novidade na história humana (por exemplo, a utilização de cães para vigilância, para caça, para farejar determinadas substâncias, como suporte emocional, para auxiliar pessoas com determinadas condições, em resgates em áreas de desastres etc.).* > > *O que há de revolucionário no atual momento histórico é o reconhecimento da consciência e da dignidade animal, resultando em verdadeiras transformações em como os seres humanos percebem e interpretam social e legalmente esses animais.* > > *Nesse contexto, temos, ilustrativamente, a constituição de famílias multiespécies, o aumento de denúncias de maus-tratos aos animais, a lei do cão-guia (Lei Federal nº 11.126/2005) e várias outras situações que estão em fase de produção legislativa no Congresso Nacional.* > > **Dr. Arthur H. P. Regis, Professor de Direito Animal do UniProcessus e Presidente da Comissão de Defesa dos Direitos Animais da OAB/DF** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20724%20483%22%20width%3D%22724%22%20height%3D%22483%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22724%22%20height%3D%22483%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)- **Um cão de serviço é um cão especificamente treinado para realizar trabalho para uma pessoa com deficiência**. - **Cães de serviço são valiosos parceiros de trabalho e companheiros para mais de 80 milhões de americanos.** - **As raças comuns de cães de serviço incluem pastores alemães, labradores e golden retrievers.** ## Conheça alguns dos tipos de cães de serviço e sua missão vital - **Cães-guia** são os olhos de quem não pode ver, tornando-se uma extensão de seus tutores, conduzindo-os com segurança e destreza. - **Cães de alerta para diabéticos** são sentinelas olfativas, sentindo alterações no nível de açúcar no sangue antes mesmo que seus tutores percebam. - **Cães ouvintes** tornam-se os ouvidos de quem não pode ouvir, transformando avisos sonoros em gestos tangíveis. - **Cães de serviço de mobilidade** são os verdadeiros braços e pernas estendidos para aqueles que têm dificuldades de locomoção. - **Cães de alerta e resposta para convulsão** são anjos da guarda, protegendo e cuidando durante os momentos mais vulneráveis de seus tutores. - **Cães de alerta de alergia** agem como escudos, evitando reações alérgicas perigosas. - **Cães terapeutas e de serviço psiquiátrico** são curadores silenciosos, proporcionando conforto e segurança em momentos de pânico, depressão ou traumas. - **Cães de serviço militar** são pilares de força e compreensão, ajudando soldados a superar traumas de guerra. A jornada desses cães começa com rigorosos treinamentos, cada um ajustado para suas funções específicas. Sua preparação é uma combinação de amor, paciência e *expertise*. Porém, nossa legislação ainda caminha a passos lentos para reconhecer a amplitude e importância desses cães. Enquanto alguns estados e municípios brasileiros estão à frente, com leis específicas, muitos ainda esperam a consolidação de leis federais mais abrangentes. Essa é nossa homenagem à incrível aliança entre humanos e cães. Eles são mais do que animais de estimação; são verdadeiros heróis, salvadores e companheiros inabaláveis. --- Fonte: [CNN](https://www.cnnbrasil.com.br/entretenimento/cachorro-salva-tutora-com-sindrome-rara-e-viraliza-conheca-outros-tipos-de-caes-de-servico/) **Categorias:** Notícias --- ### [Governador do DF sanciona programa que apóia mães atípicas](https://academiadepacientes.com.br/governador-do-df-sanciona-programa-que-apoia-maes-atipicas/) **Published:** julho 29, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Na última quarta-feira (26/7), o governador do Distrito Federal, Ibaneis Rocha (MDB), sancionou um novo programa denominado "Cuidando de quem cuida", voltado especificamente para mães de filhos com deficiências, síndromes, doenças raras, dislexia e transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH). **Content:** Na última quarta-feira (26/7), o governador do Distrito Federal, Ibaneis Rocha (MDB), sancionou um novo programa denominado “Cuidando de quem cuida”, voltado especificamente para mães de filhos com deficiências, síndromes, doenças raras, dislexia e transtorno de déficit de atenção e hiperatividade (TDAH). **A legislação estabelece diretrizes que visam oferecer orientação psicossocial e apoio para fortalecer e valorizar as “mães atípicas”**, ou seja, aquelas que são responsáveis por crianças que requerem cuidados específicos. O principal objetivo do programa é melhorar a qualidade de vida das mães e cuidadoras dessas crianças, levando em conta diversos aspectos, como emocionais, físicos, culturais, sociais e familiares. Além disso, o programa busca desenvolver habilidades socioeconômicas e ações de bem-estar e autocuidado. A lei também prevê a implementação de “ações complementares de suporte para os filhos” e a atuação de profissionais das áreas de saúde, educação, assistência social e jurídica. Com o propósito de alcançar esses objetivos, será fundamental fortalecer redes de apoio e trocas de experiências relacionadas aos desafios enfrentados pelas mães e cuidadoras, especialmente nas áreas de saúde, educação, assistência social e Justiça. Para isso, debates e encontros sobre a maternidade atípica serão incentivados, a fim de informar e sensibilizar a sociedade sobre as dificuldades enfrentadas por essas mães. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20512%20512%22%20width%3D%22512%22%20height%3D%22512%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22512%22%20height%3D%22512%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Imagem de [Freepik](https://br.freepik.com/vetores-gratis/ilustracao-de-mulheres-iranianas-planas-desenhadas-a-mao_33581531.htm#query=motherhood&position=8&from_view=search&track=sph) O autor da lei, deputado distrital Eduardo Pedrosa (União Brasil), enfatiza a importância de oferecer políticas públicas de apoio a mães atípicas. Segundo ele, essas mulheres enfrentam desafios únicos e complexos em suas jornadas maternas e frequentemente são invisibilizadas pela sociedade. Essa iniciativa é um passo importante no caminho para garantir uma atenção mais adequada e inclusiva às mães de crianças com necessidades especiais. Com o programa “Cuidando de quem cuida”, o Distrito Federal demonstra seu compromisso em fornecer suporte efetivo para essas mães, reconhecendo suas demandas e realidades específicas. **Esperamos que esse projeto inspire outras regiões do país a adotarem medidas semelhantes**, buscando uma sociedade mais justa e acolhedora para todas as famílias que enfrentam os desafios das doenças raras e deficiências. O cuidado com essas mães é um passo significativo para promover **uma sociedade mais inclusiva e empática.** Participe de nossa enquete logo abaixo do PDF! ## Leia também [Conheça a mãe que transformou adversidade em aventura](https://academiadepacientes.com.br/conheca-a-mae-que-transformou-adversidade-em-aventura). [Feliz Dia das Mães! Pra quê?](https://academiadepacientes.com.br/feliz-dia-das-maes-pra-que) --- ### 📢 **Mães Atípicas:** **Queremos ouvir sua opinião sobre a nova lei!** Você, que é uma mãe dedicada a cuidar de filhos com necessidades especiais, compartilhe conosco, **na seção Comentários mais abaixo**, o que achou da recém-sancionada lei **“Cuidando de quem cuida”** no Distrito Federal. **Gostaria de vê-la aprovada em seu estado também?** Sua opinião é essencial para construirmos um futuro mais inclusivo e justo para todas as famílias que enfrentam essas situações únicas. Participe! 🤝🌟 --- Imagem em destaque de [Ratna Fitry](https://pixabay.com/pt/users/endho-2065768/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=5033381) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt//?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=5033381) **Categorias:** Notícias --- ### [Feliz Dia das Mães! Pra quê?](https://academiadepacientes.com.br/feliz-dia-das-maes-pra-que/) **Published:** maio 10, 2020 **Author:** Adrianna Reis **Excerpt:** São tempos atípicos. E no meio destes tempos atípicos, a mais previsível e amorosa data do calendário, o Dia das Mães, também, para muitas pessoas, será celebrada de modo atípico. **Content:** #### **Nota da redação** *São tempos atípicos. E no meio destes tempos atípicos, a mais previsível e amorosa data do calendário, o Dia das Mães, também, para muitas pessoas, será celebrada de modo atípico. Por conta disso, resolvemos trazer nesse dia especial a história de mães que vivem [maternidades atípicas](https://www.terra.com.br/vida-e-estilo/dia-das-maes/as-dores-e-os-amores-de-quem-vive-uma-maternidade-atipica,f3dc08c9030cee07fde1db892a5f3686izycsx0s.html), destas que não costumam aparecer em propaganda de perfumes, mas que enchem as nossas vidas com o aroma do sublime, pelo exemplo que nos dão de resiliência. Duas histórias, duas maneiras de viver a maternidade, mas sempre belas. Qualquer maneira de amor vale a pena. Feliz Dia das Mães!* *A primeira segue abaixo.* Sinto que adoeci com as emoções de que não falei. Minha garganta está doendo, mas não tem infecção. A cabeça arde e não há doença. Passei mais de uma semana elaborando um texto para o dia das mães. Queria falar da simbologia da maternidade na construção do gênero. Na dádiva da maternidade. Na realização em ter uma família e do incondicional amor materno. Então fiquei pensando em cada uma dessas concepções. Quanto mais pensava, menos conseguia. Sabe, de fato maternidade é um lugar ilusório. Isso vale para qualquer mãe. Gerar filhos ainda é algo que valoriza o papel da mulher. Por conseguinte, ter filhos admiráveis, faz da mãe alguém admirável. E no lugar da mãe de filhos nem tão admiráveis, na visão da sociedade, cabe apenas a compaixão. Na maternidade atípica, aquela com filhos deficientes, esse termo “atípico”, vem de fora do padrão, “atipicidades”. Sempre traz dores intransponíveis. Restando a única alternativa de acostumar-se a ela. Não que cessem as dificuldades, mas as mães usam a estratégia de viverem entorpecidas, de emoções armazenadas, já não se importam mais com aquilo que fere. É nesse aspecto que digo que sinto dor e não tenho doença alguma. Porque não são visíveis. São da alma desiludida. A realidade dura se impõe antes mesmo de qualquer celebração. Sem falar da hipocrisia da sociedade. Que aplaude a mãe guerreira, mas não faz uma visita sequer. Há muita solidão na maternidade atípica. Amanda Paschoal, com autismo, filha de Adrianna Reis. Devo ressaltar a todo instante que não existem supermães. Que não há dom especial de que são dotadas algumas mulheres, em detrimento de outras. Que não há fenômenos sobrenaturais na maternidade. O que existe, sim, é a disposição de doar-se. E nesse quesito a mãe atípica é uma *expert*. Traz a todo tempo o desejo de perpetuar-se a si, presente no filho e proteger esses filho, ferozmente. Sua energia toda é devotada à vida desse filho. Mesmo daquele filho, às vezes tão diferente do idealizado. A maternidade transcende a razão. E a mãe atípica é aquela que sempre fica; a eterna cuidadora. Aprende logo que é uma maternidade diferente. Onde é primordial reconhecer com humildade que tudo que foi ensinado, pode não valer de nada, que tudo a cada hora se transforma, de novo e de novo. São frequentes aprendizados. A mãe atípica sobrevive de míseros apoios. As visitas são aquelas que só surgem quando dá. Fica bem difícil pensar em comemorações, com tanta ausência. Ausência da família, ausência dos maridos e pais, ausência das amigas, ausência de si. Do Estado, carece de tudo, BPC, previdência, SUS, escola inclusiva, medicações, tratamentos e suportes, incontáveis falhas. E a tal sororidade feminina, nem sempre alcança as mães atípicas. Vejo, no dia-a-dia das mães, o enaltecimento do sacrifício materno. Sacrifício sobrenatural, diga-se.. A mãe atípica é a mãe que perdeu o filho idealizado e convive com a solidão e o medo. Mas ninguém quer falar sobre as dores. Se ela reclama, está sendo injusta com Deus ou manipulando afeições. Mas, eu te digo, amiga mãe atípica. Que você é mais do que merecedora dos louros da maternidade. Porque traz os pés ficados no chão. Muitas vezes vive exclusivamente com o hoje. E em outras, se realiza com um sorriso. Desejo nesse dia a você mãe atípica que possa se realizar no que tem alcançado, sei que as duras penas, naquilo que te faz mãe. Que cada mãe possa ser só suficientemente boa! E que aqueles que te rodeiam não esperem nada mais do que o seu suficiente. Vocês já fazem o sobrenatural e inatingível. Não se culpem demais, já têm fardos pesados. Permitam-se ser o seu tão sonhado plano de maternidade. Não de ninguém, só o seu. Quando penso nesses dias das mães, em tempos de medos de contágio de vírus e isolamento, sinto que temos muito a celebrar. É viver o dia, a despeito dos medos, a presença viva do seu filho. Que isso baste. Eu aqui vou agradecer meu lugar de filha e mãe. Porque é tudo o que tenho. Mesmo que não me saia da cabeça os olhares assustados das mães atípicas ao terem que se afastar de seus filhos nas internações. Ainda assim, parabéns, mães! Perdoem-me se não consegui dessa vez falar palavras bonitas. Adoeci! Minha alma materna queima. Vai lá mãe atípica. Abraça teu filho e comemora. Vamos alimentar a fé. Quem sabe no próximo ano possamos celebrar com mais paz o dia mães! Queria presenciar abraços honestos a todas as mães! Só isso. ## Leia também [Conheça a mãe que transformou adversidade em aventura](https://academiadepacientes.com.br/conheca-a-mae-que-transformou-adversidade-em-aventura) --- Adrianna Reis é mestre em bioética, psicóloga clínica e professora, especialista em saúde mental e autismo. Mãe de autista. **Categorias:** Pessoa Rara --- ### [OMS: Doenças raras têm pouca participação em lista de medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/oms-doencas-raras-tem-pouca-participacao-em-lista-de-medicamentos/) **Published:** julho 28, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Rare Diseases International (RDI) manifestou satisfação pela divulgação da nova Lista de Medicamentos Essenciais da OMS., mas pediu mais empenho por medicamentos órfãos na mesma, **Content:** A [Rare Diseases International ](https://www.rarediseasesinternational.org/pt-br/vision-mission/)(RDI) manifestou nas redes sociais satisfação pela divulgação da nova Lista de Medicamentos Essenciais da Organização Mundial de Saúde (OMS). A entidade felicitou a OMS pelas conclusões do Comitê de Especialistas no que se refere a doenças raras, mas destacou que é necessário mais esforço de todos os *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* para garantir mais medicamentos órfãos nas referidas listas, tanto para crianças quanto para adultos. Estes são os pontos destacados pela RDI 👉”O Comitê de Especialistas reconheceu que as doenças raras compreendem um grupo diversificado de condições que, individualmente, afetam uma pequena parcela da população. No entanto, coletivamente, eles podem afetar milhões de pessoas em todo o mundo 👉”O Comitê considerou que a baixa [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de uma doença não precisa ser motivo para excluir medicamentos para seu tratamento das Listas Modelo se, de outra forma, atenderem aos critérios de inclusão. 👉O Comitê também observou que, com os avanços crescentes na medicina de precisão e tratamentos direcionados em algumas áreas (por exemplo, oncologia), estão surgindo subcategorias pequenas/raras de doenças mais comuns. 👉O Comitê observou que muitos, mas nem todos os medicamentos para doenças raras têm preços altos e podem ser inacessíveis para muitos pacientes e sistemas de saúde, principalmente em locais com poucos recursos. 👉 O Comitê de Especialistas reconheceu o papel das Listas Modelo em fornecer um plano baseado em evidências para informar a tomada de decisões para listas nacionais de medicamentos essenciais, incluindo a seleção de medicamentos para doenças raras. 👉 O Comitê também reconheceu o importante papel de defesa que a inclusão nas Listas Modelo pode desempenhar na promoção de novas ações que podem levar a um maior acesso e custo-benefício (*affordability*) de medicamentos essenciais para doenças raras.” ## O que é a Lista Modelo de Medicamentos Essenciais da OMS? Trata-se de uma publicação da OMS que reúne os medicamentos considerados mais eficazes e seguros para atender às principais necessidades de um sistema de saúde. Esta lista serve frequentemente como referência para países elaborarem suas próprias listas locais de medicamentos essenciais (inclusive a [Rename](https://www.gov.br/saude/pt-br/composicao/sectics/daf/relacao-nacional-de-medicamentos-essenciais), do Brasil). Até 2016, mais de 155 países, incluindo nações desenvolvidas e em desenvolvimento, já haviam criado listas nacionais baseadas no modelo da OMS. A lista é categorizada em itens centrais e itens complementares. Os itens centrais são vistos como as opções mais custo-efetivas para problemas-chave de saúde e podem ser utilizados com poucos recursos adicionais de saúde. Já os itens complementares podem necessitar de infraestrutura adicional, como profissionais de saúde especializados ou equipamentos de diagnóstico, ou podem apresentar uma relação custo-benefício menor. Cerca de 25% dos medicamentos estão na lista complementar, e alguns aparecem em ambas as categorias. Importante ressaltar que a existência de patentes não impede a inclusão de um medicamento na lista. A primeira edição desta lista foi publicada em 1977, contendo 208 medicamentos. A OMS atualiza a lista a cada dois anos. Por exemplo, a 14ª edição de 2005 tinha 306 medicamentos, enquanto a 22ª edição de 2021 continha 479. As listas nacionais variam, contendo entre 334 e 580 medicamentos. Há também uma lista separada destinada a crianças de até 12 anos, chamada Lista Modelo de Medicamentos Essenciais para Crianças (EMLc). Criada em 2007 e atualmente em sua 8ª edição, essa lista foi desenvolvida para garantir que as necessidades pediátricas fossem devidamente consideradas, como a disponibilidade de formulações adequadas. ## Uma lista “alternativa” Em [artigo publicado em 2021](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-021-01923-0), O IRDiRC Rare Disease Treatment Access Working Group usou os bancos de dados da [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)), European Medicines Agency (EMA) e National Medical Products Administration (NMPA/China) para extrair medicamentos aprovados e criar a primeira lista de 204 medicamentos essenciais para doenças raras. A lista foi organizada em sete categorias de doenças, excluindo cânceres raros e doenças infecciosas raras. As doenças raras foram classificadas em: - metabólicas, - neurológicas, - hematológicas, - anti-inflamatórias, - endócrinas, - pulmonares - e imunológicas. - A categoria miscelânea incluiu doenças raras que não se enquadram nas outras categorias. A intenção desta lista alternativa de medicamentos essenciais para doenças raras segundo os autores do artigo era a de iniciar a discussão e a colaboração entre associações de pacientes , provedores de saúde, indústria e agências governamentais para melhorar o acesso a medicamentos apropriados para todos os pacientes com doenças raras em todo o mundo. O objetivo foi identificar e enfrentar as barreiras ao acesso, como investimentos em saúde, capacidades do sistema de saúde e prioridades em doenças raras, e desenvolver estratégias direcionadas às barreiras identificadas ao longo do percurso do paciente. **Categorias:** Notícias --- ### [OMS: Economia faz mal à saúde e deve rever suas prioridades](https://academiadepacientes.com.br/oms-economia-faz-mal-a-saude-e-deve-rever-suas-prioridades/) **Published:** julho 27, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** No primeiro relatório do gênero, o Conselho de Economia da Saúde para Todos da OMS esboçou um novo caminho ousado para reorientar as economias para que ofereçam o que realmente importa: "saúde para todos". **Content:** \[tta\_listen\_btn\] No primeiro relatório do gênero, o Conselho de Economia da Saúde para Todos da OMS esboçou **um novo caminho ousado para reorientar as economias para que ofereçam o que realmente importa: “saúde para todos”.** O Conselho foi criado pelo Diretor-Geral da OMS, Dr. Tedros Adhanom Ghebreyesus, em novembro de 2020 em resposta à pandemia de COVID-19. É presidido pela economista italiana Mariana Mazzucato. Lançado no dia 23 de maio, durante a Septuagésima Sexta Assembleia Mundial da Saúde, o relatório, intitulado [Saúde para Todos: Transformando economias para entregar o que importa](http://(https://www.who.int/groups/who-council-on-the-economics-%20de%20sa%C3%BAde%20para%20todos)), fornece uma nova estrutura construída sobre quatro pilares (Figura 1), com recomendações específicas para cada um deles. Nesta **quinta-feira (27/7)**, às 13h30 (horário de Brasília), a ministra da Saúde, Nísia Trindade, conversa com Mazzucato sobre este importante relatório. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20312%20381%22%20width%3D%22312%22%20height%3D%22381%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22312%22%20height%3D%22381%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) #### **Como assistir** **🗓️ Data: 27/07 Horário: Das 13:30h às 15h. Local: Auditório Emílio Ribas, Ministério da Saúde** **Transmissão online:** **Português– ** **Inglês – ** **O que você vai ler a seguir:** - [Uma panorâmica sobre os quatro pilares do relatório](#aioseo-uma-panoramica-sobre-os-quatro-pilares-do-relatorio) - [Valorizar Saúde para Todos (Figura 2)](#aioseo-valorizar-saude-para-todos-figura-2) - [Financiar a "Saúde para Todos" (Figura 3)](#aioseo-financiar-a-saude-para-todos-figura-3) - [Inovar em "Saúde para Todos" (Figura 4)](#aioseo-inovar-em-saude-para-todos-figura-4) - [Fortalecer a capacidade pública visando a "Saúde para Todos" (Figura 5)](#aioseo-fortalecer-a-capacidade-publica-visando-a-saude-para-todos-figura-5) [envira-gallery id=”45883″] **Galeria de imagens (clique em cada uma para ampliá-la)** O Conselho apresentou uma narrativa ousada baseada em uma nova sabedoria econômica para reorientar as economias de modo a proporcionarem saúde para todos em quatro temas inter-relacionados (Figura 1): ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Figura 1** O Conselho passou os últimos dois anos repensando a economia a partir de uma perspectiva de “saúde para todos” e visando afirmar com vigor o princípio de que **a saúde humana e planetária deve estar no centro de como projetamos nossos sistemas e políticas sociais, de saúde e econômicas.** “Há dois anos, pedi às principais economistas e especialistas em saúde pública do mundo – todas mulheres – para que criassem uma mudança de paradigma. Agora, em vez de a saúde para todos ser vista como estando a serviço do crescimento econômico, temos um roteiro para estruturar a atividade econômica de forma que nos permita atingir a meta de ver todas as pessoas com acesso aos serviços essenciais de saúde mais rapidamente e com melhores resultados”, disse o Dr. Tedros. “Nos últimos dois anos, o Conselho de Economia da Saúde para Todos da OMS trabalhou para elaborar uma nova narrativa econômica – uma que transformasse o financiamento da saúde de gasto em investimento”, disse a presidente do Conselho, professora Mariana Mazzucato. “Examinamos as mudanças necessárias – inclusive na estrutura de patentes, parcerias público-privadas e orçamentos – para projetar uma economia que ofereça Saúde para Todos. Em nosso relatório final, **pedimos uma nova política econômica que não seja sobre fixação de mercado, mas sobre moldar mercados de forma proativa e colaborativa que priorizem a saúde humana e planetária**”, acrescentou. O relatório também **oferece sugestões sobre o que pode ser feito para implementar as mudanças necessárias** para reorientar as medidas de valor econômico, o financiamento da saúde, a inovação e a capacitação do setor público a serviço da saúde para todos. Entre os casos concretos apresentados, destacam-se: - A instalação do hub de tecnologia mRNA na África do Sul: um sistema orientado por valores que tenta obter inovação, financiamento e capacidade ex-ante; - o investimento público do Brasil em um complexo industrial da saúde que atenda ao bem comum; - Bancos de desenvolvimento regional como facilitadores de mudança no Sul Global; - The Wellbeing Economy Alliance – uma aliança de vários governos e mais de 600 outras organizações que trabalham juntas para transformar os sistemas econômicos a serviço da vida; - Abordagens para o financiamento de planos de ação nacionais (NAPs) sobre resistência antimicrobiana por meio de orçamento conjunto multissetorial, dado que a maioria dos NAPs permanece sem financiamento. As recomendações incluídas no relatório **podem mudar a forma como os países veem e financiam a saúde**. A OMS apela aos formuladores de políticas, à sociedade civil e aos membros das comunidades de saúde e economia para que levem em consideração as recomendações e as usem como **uma bússola para desenvolver novas políticas e estruturas econômicas que possam nos orientar ao longo do caminho para tornar a “saúde para todos” a realidade**. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)***“A economia, até agora, mediu o preço de tudo e o valor de nada. Isso precisa mudar. Atualmente, os gastos com saúde são tratados como um custo e não como um investimento de longo prazo. O PIB, como medida dominante que informa a política econômica, não tem favorecido a sociedade”*** ## Uma panorâmica sobre os quatro pilares do relatório Reproduzimos abaixo uma explicação sobre as bases do relatório, nas palavras de Mariana Mazzucato. --- ### Valorizar Saúde para Todos (Figura 2) O relatório “argumenta que devemos valorizar a saúde para todos. Isso significa incorporar a meta do bem-estar humano e planetário na tomada de decisões econômicas e na forma como medimos o progresso econômico. **A predominância atual do PIB como indicador de sucesso econômico concentra a atenção e os esforços políticos em torno de uma medida limitada de crescimento que exclui atividades preciosas** – incluindo o trabalho de muitos cuidadores. Isso desencoraja os investimentos necessários para realmente priorizar a saúde como um direito humano”. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Figura 2** --- ### Financiar a “Saúde para Todos” (Figura 3) O relatório “defende um redesenho dos sistemas financeiros nacionais e internacionais para tratar os gastos com saúde como um investimento de longo prazo e aumentar o espaço fiscal disponível para esse investimento. **Devemos alinhar o financiamento com a meta de Saúde para Todos.** Isso exigirá mais dinheiro e financiamento de melhor qualidade, deliberadamente projetado para ser orientado para a missão, proativo, de longo prazo e equitativo”. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Figura 3** --- ### Inovar em “Saúde para Todos” (Figura 4) O relatório propõe “um ecossistema de inovação que priorize o bem comum, garantindo o acesso equitativo às inovações em saúde. A concepção de investimentos em inovação, políticas, direitos de propriedade intelectual e parcerias deve reconhecer que a inovação requer inteligência coletiva – dos setores público e privado, e de vários departamentos governamentais e empresas. **A inovação pode ser direcionada para enfrentar os desafios da saúde, e as parcerias necessárias para resolver esses desafios podem ser projetadas para compartilhar melhor os riscos e recompensas da inovação, por exemplo, condicionando o financiamento do governo ao acesso e exigindo que os lucros sejam compartilhados ou reinvestidos em Pesquisa e Desenvolvimento, em vez de usados para remunerar acionistas**“. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Figura 4** --- ### Fortalecer a capacidade pública visando a “Saúde para Todos” (Figura 5) “Como a covid-19 deixou claro, a liderança do setor público é importante. Atingir metas ambiciosas de saúde requer governos com capacidade de estruturar parcerias eficazes, adaptar, coordenar a colaboração interministerial e envolver o público de forma significativa. O vício dos governos em terceirizar o núcleo “Funções” prejudicou essas capacidades. **Uma compreensão revigorada do estado como um formador de mercado e investimento em capacidades dinâmicas do estado** são cruciais para fornecer Saúde para Todos”. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20760%20427%22%20width%3D%22760%22%20height%3D%22427%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22760%22%20height%3D%22427%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Figura 5** --- Com informações da [Organização Mundial de Saúde](https://www.who.int/news/item/23-05-2023-landmark-report-charts-route-for-reorienting-economies--to-deliver-health-for-all) e do [British Medical Journal](https://www.bmj.com/content/381/bmj.p1175). Imagem em destaque de [Gerd Altmann](https://pixabay.com/pt/users/geralt-9301/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=933128) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt//?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=933128) **Categorias:** Não categorizado --- ### [Como ONGs devem se relacionar com a indústria farmacêutica?](https://academiadepacientes.com.br/como-ongs-devem-se-relacionar-com-a-industria-farmaceutica/) **Published:** julho 26, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** As associações de pacientes devem lidar com a indústria farmacêutica com ética e transparência. Mas isso não é trivial. Há riscos de conflito de interesses **Content:** #### **Nota da Redação** **Isenção de Responsabilidade:** **Este post reflete as opiniões e perspectivas dos autores do artigo nele citado** e não necessariamente representa a posição oficial do blog **“Academia de Pacientes”** ou de seu criador. Nosso objetivo é promover a discussão e o entendimento sobre temas relacionados à saúde pública e doenças raras. Encorajamos nossos leitores a abordar os tópicos aqui apresentados com uma mente aberta e a considerar múltiplas perspectivas ao formar suas próprias opiniões. Hoje vamos falar sobre como as associações de pacientes podem lidar com a indústria farmacêutica de forma ética e transparente. Com base nas diretrizes [desenvolvidas em um Painel de Especialistas Independentes](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-018-0761-2), apresentamos um guia detalhado em tópicos para ajudar as associações de pacientes a trabalhar com seus parceiros da indústria farmacêutica. O Painel de Especialistas Independentes é um grupo de nove especialistas escolhidos por sua experiência e disponibilidade para participar de uma reunião com o objetivo de desenvolver diretrizes para colaborações efetivas entre associações de pacientes e a indústria farmacêutica. O painel incluiu quatro líderes de associações de pacientes e três líderes da indústria farmacêutica, além de dois facilitadores com experiência em colaborações entre ambas. O objetivo da reunião foi desenvolver diretrizes para ajudar as associações de pacientes a tomar decisões diárias em suas colaborações com parceiros da indústria farmacêutica. #### Os 8 passos para uma boa relação com a indústria 💊 Garantir que a missão e os valores da organização estejam alinhados com os objetivos da parceria. 💊 Ser transparente sobre a natureza e o escopo da parceria, incluindo qualquer apoio financeiro ou outro recebido do parceiro farmacêutico 💊 Garantir que a parceria seja no melhor interesse dos pacientes e que os pacientes sejam representados no processo de tomada de decisão 💊 Garantir que a associação tenha os conhecimentos e recursos necessários para participar efetivamente da parceria 💊 Garantir que a instituição tenha políticas e procedimentos apropriados para gerenciar conflitos de interesse e proteger a privacidade e confidencialidade do paciente 💊 Garantir que a organização tenha mecanismos apropriados para monitorar e avaliar a parceria e comunicar os resultados aos [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) 💊 Garantir que a associação tenha mecanismos apropriados para gerenciar e divulgar quaisquer conflitos de interesse financeiros ou outros que possam surgir durante a parceria. --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20200%20200%22%20width%3D%22200%22%20height%3D%22200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22200%22%20height%3D%22200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Q&A ### Quais são os desafios que as empresas farmacêuticas enfrentam no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras? As empresas farmacêuticas enfrentam desafios complexos no desenvolvimento de tratamentos para doenças raras. Alguns desses desafios incluem: - Questões científicas não respondidas, - Falta de dados sobre epidemiologia, fisiopatologia e história natural da doença, - Falta de biomarcadores claramente definidos para medir a atividade da doença, - Dificuldade em identificar desfechos de ensaios clínicos e resultados de doenças mensuráveis ​​e validados, - Financiamento de pesquisa limitado para doenças raras em comparação com o fornecido para doenças mais comuns, - Dificuldade em encontrar e recrutar pacientes para participar de estudos clínicos e - Pacientes com doenças raras e especialistas acadêmicos geograficamente dispersos, tornando mais difícil para os desenvolvedores de medicamentos localizá-los e se envolver com eles. ### Como as associações de pacientes podem influenciar positivamente Pesquisa e Desenvolvimento (P&D), ensaios clínicos e legislações? De diversas maneiras. Estas incluem: - Educando pacientes, médicos e a comunidade sobre uma doença e inovações em sua gestão e tratamento - Impulsionando o ritmo da pesquisa, defendendo e financiando diretamente os esforços para aumentar a compreensão da causa de uma doença e desenvolvendo novas terapias - Formando conexões entre especialistas em doenças e desenvolvedores de medicamentos - Fornecendo aos desenvolvedores de medicamentos informações relevantes sobre a comunidade de pacientes para permitir o desenvolvimento de terapias que melhor atendam às necessidades da comunidade Além disso, as associações de pacientes podem defender e influenciar mudanças nos regulamentos para acelerar a pesquisa, facilitar e/ou patrocinar [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de pacientes e estudos de história natural da doença para auxiliar no desenvolvimento de tratamentos e ajudar a garantir que os pacientes tenham acesso aos tratamentos. --- **Baixe o documento de nosso [Clube de Leitura](https://academiadepacientes.com.br/clube-de-leitura/).** [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20512%20800%22%20width%3D%22512%22%20height%3D%22800%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22512%22%20height%3D%22800%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://docs.google.com/document/d/1j0wz_o_iwHrSEPkYu8rx57XP50_fdMiuNDrode4H2F8/edit?usp=sharing)Clique na capa para ter acesso ao documento. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Revelado: Lobby de farmacêuticas financia associações de pacientes](https://academiadepacientes.com.br/revelado-lobby-de-farmaceuticas-financia-associacoes-de-pacientes/) **Published:** julho 24, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Um relatório do The Observer revela que empresas farmacêuticas financiam associações de pacientes para fazer lobby junto ao NICE para aprovar seus produtos. **Content:** **De acordo com a investigação do *The Observer*, associações de pacientes que têm vínculos financeiros com fabricantes de medicamentos estão sistematicamente fazendo lobby junto ao órgão regulador de medicamentos do NHS para aprovar o lançamento de seus produtos.** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20200%20200%22%20width%3D%22200%22%20height%3D%22200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22200%22%20height%3D%22200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) \[tta\_listen\_btn\] #### Destaques da matéria 🔍 O relatório investigativo do jornal inglês *The Observer* revela que as empresas farmacêuticas estão financiando associações de pacientes que pressionam o órgão regulador de medicamentos do NHS para aprovar o lançamento de seus medicamentos. 👥 Das 173 avaliações de medicamentos realizadas pelo National Institute for Health and Care Excellence ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)) desde abril de 2021, 138 envolveram grupos de pacientes que tinham um vínculo financeiro com o fabricante do medicamento avaliado ou receberam financiamento desde então. 💰 Os interesses financeiros desses grupos de pacientes muitas vezes não eram claramente divulgados nos documentos de transparência de [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). 👨‍⚕️👩‍⚕️ O papel dos grupos de pacientes é dar voz aos leigos, fornecendo insights para comitês de especialistas sobre como viver com as condições médicas em discussão e permitir que os grupos tenham oportunidades de “contribuir para o desenvolvimento de orientações, conselhos e padrões de qualidade do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)”. 🔎 A investigação destaca a necessidade de maior transparência e responsabilidade no processo de aprovação de medicamentos. 🤔 A investigação levanta questões sobre o papel dos grupos de pacientes no processo de aprovação de medicamentos e se abordagens alternativas poderiam reduzir a influência das empresas farmacêuticas. --- Em uma [investigação recente do *The Observer*](https://www.theguardian.com/science/2023/jul/22/revealed-drug-firms-funding-uk-patient-groups-that-lobby-for-nhs-approval-of-medicines), revelou-se que as empresas farmacêuticas estão financiando sistematicamente associações de pacientes que pressionam o órgão regulador de medicamentos do NHS ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)) para aprovar o lançamento de seus produtos. A investigação descobriu que **das 173 avaliações de medicamentos realizadas pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) desde abril de 2021, 138 envolveram associações de pacientes que tinham um vínculo financeiro com o fabricante do produto** avaliado ou receberam financiamento desde então. Isso levanta preocupações sobre a transparência e imparcialidade do processo de aprovação de medicamentos. Os interesses financeiros destas associações de pacientes muitas vezes não eram claramente divulgados nos documentos de transparência do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). Muitas das associações que receberam os pagamentos fizeram apelos apaixonados ao órgão regulador de medicamentos da Inglaterra, pedindo a aprovação de tratamentos para doenças e enfermidades, incluindo câncer, doenças cardíacas, enxaqueca e diabetes, dentre outras enfermidades. Outros apresentaram recursos apelando contra as decisões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) quando os medicamentos foram recusados ​​por serem muito caros. Espera-se que todas as partes que forneçam evidências ao [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) declarem conflitos de interesses, incluindo qualquer financiamento direto de fabricantes de medicamentos, bem como interesses indiretos em que terceiros relacionados possam se beneficiar. As declarações normalmente são exigidas apenas para cobrir o período de 12 meses antes do início de seu envolvimento das associações com o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), o que significa que os laços históricos geralmente não são claros. Espera-se que seus interesses sejam atualizados ao longo do processo de avaliação. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)[Image by storyset](https://www.freepik.com/free-vector/stop-corruption-concept-illustration_34915940.htm#query=bribery%20and%20corruption&position=2&from_view=search&track=ais) on Freepik A Associação da Indústria Farmacêutica Britânica (ABPI) disse que as empresas farmacêuticas foram proibidas de pagar grupos de pacientes para defender seus produtos nas avaliações de [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). No entanto, como se vê, a investigação revelou que as empresas farmacêuticas ainda estão financiando associações de pacientes que fazem *lobby* para a aprovação de seus medicamentos pelo NHS. O papel das associações de pacientes é dar voz aos leigos, fornecendo insights para comitês de especialistas sobre como viver com as condições médicas discutidas e permitir que os grupos tenham oportunidades de “contribuir para o desenvolvimento de orientações, conselhos e padrões de qualidade do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)”. O órgão de vigilância – que avalia a relação [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) dos tratamentos para ver se eles devem estar disponíveis no NHS – recebe evidências de diversos *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)*, incluindo empresas farmacêuticas e especialistas clínicos. Esta investigação destaca a necessidade de maior transparência e responsabilidade no processo de aprovação de medicamentos. Pacientes e profissionais de saúde devem garantir que este processo seja imparcial e livre da influência de empresas farmacêuticas. A investigação também levanta questões sobre o papel das associações de pacientes no processo de aprovação de medicamentos e se abordagens alternativas poderiam reduzir a influência das empresas farmacêuticas. A Roy Castle Lung Cancer Foundation disse que a “receita da indústria farmacêutica” não influenciou o envolvimento da ONG nos processos do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) disse que faz recomendações com base na análise cuidadosa de todas as evidências diante das “pressões de todo o ecossistema da saúde”. Acrescentou que **reconhece que esses pagamentos são feitos e seus comitês estão cientes de que tanto os grupos de pacientes quanto suas ONGs representativas fornecem suas percepções a partir de sua própria perspectiva e de seus interesses.** --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20200%20200%22%20width%3D%22200%22%20height%3D%22200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22200%22%20height%3D%22200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) #### Q&A ### Como os pacientes e profissionais de saúde podem garantir a transparência no processo de aprovação de medicamentos? O artigo não fornece recomendações específicas sobre como pacientes e profissionais de saúde podem garantir a transparência no processo de aprovação de medicamentos. No entanto, destaca a necessidade de maior transparência e responsabilidade no processo e sugere que é necessário repensar fundamentalmente os recursos dos grupos de pacientes para garantir que eles não atuem apenas como marionetes para a indústria. ### Que medidas podem ser tomadas para impedir que as empresas farmacêuticas influenciem grupos de pacientes e o NHS? O artigo não fornece medidas específicas que podem ser tomadas para impedir que as empresas farmacêuticas influenciem associações de pacientes e o NHS. No entanto, sugere que é preciso haver uma discussão em nível governamental para decidir qual é a solução para o problema do financiamento de associações de pacientes pela indústria e os conflitos de interesse que surgem. Ele também destaca a necessidade de maior transparência e responsabilidade no processo de aprovação de medicamentos e de repensar fundamentalmente as remunerações das associações de pacientes para garantir que eles não atuem apenas como marionetes para a indústria. ## Leia também: [Relatório revela influência da indústria farmacêutica sobre as associações de pacientes](https://academiadepacientes.com.br/relatorio-revela-influencia-da-industria-farmaceutica-sobre-as-associacoes-de-pacientes/) **Categorias:** Notícias --- ### [Associações pedem transparência do governo, mas não praticam](https://academiadepacientes.com.br/transparencia-como-regra-e-como-ficam-associacoes-e-laboratorios/) **Published:** julho 14, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Se transparência é a regra, ela deve valer para todos: associações de pacientes, laboratórios e  governo. Cobrá-la só de governos é fácil. E o problema é muito maior que o mérito das decisões do governo. Há muitos interesses envolvidos. Alguns lícitos; outros nem tanto. **Content:** #### **Nota da redação** Após a publicação desta matéria, algumas das ONGs e congêneres aqui citadas incluíram em seus sites informações mais precisas sobre a fonte de seus recursos e seus patrocinadores. Além disso, o Instituto Oncoguia publicou sua prestação de contas de 2019, que, no momento da redação desta matéria, não constava em seu site. O blog Academia de Pacientes orgulha-se de, com sua atuação, promover a maior transparência das associações de pacientes, o que certamente contribuirá para o fortalecimento da legitimidade destas entidades. (30/08/2020) Ontem (13/7), a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) [divulgou os vídeos da sua 88ª Reunião Ordinária, ocorrida nos dias 07, 08 e 09 deste mês](http://conitec.gov.br/conteudo-da-88-reuniao-da-conitec-esta-disponivel-para-acesso-em-video). Estes encontros ordinários reúnem o Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), sua instância máxima na decisão, sobre recomendar ou não a incorporação de medicamentos (entre outros) ao SUS. No site da referida Comissão, até o momento em que redigíamos esta matéria, constava a informação de que a decisão pela gravação e disponibilização do conteúdo dos encontros havia sido tomada durante sua reunião anterior (87ª) , ocorrida nos dias 03 e 04 de junho. O texto não deixa claro se esta é uma medida excepcional, em virtude da pandemia, ou se ela veio para ficar e se manterá quando a vida voltar ao normal. Se é que a vida voltará ao normal um dia. Na mesma nota, publicada em seu site, a comissão informa que este seria “mais um passo ao acesso à informação e transparência nas deliberações da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)”. > ##### **Seria interessante que as associações de pacientes e a indústria farmacêutica praticassem a mesma transparência que ora exigem da Conitec. Infelizmente, isso não acontece.** A iniciativa é louvável, e roguemos aos céus que se mantenha para todas as reuniões do Plenário, virtuais ou presenciais. Mas não resolve efetivamente o problema da transparência, como pretendemos mostrar mais adiante e ao longo de outras matérias desta série. Diante do gesto de boa vontade manifestado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), fica a pergunta: **quando é que veremos maior transparência de parte dos laboratórios e das associações de pacientes**, muitas delas recebendo destes laboratórios os recursos que garantem sua atuação? Sobre a transparência recomendada pelas boas práticas às associações de pacientes já dedicamos quatro matérias, cujos links você vê ao final. ## Transparência? Ok! Mas só do governo? Estudo publicado recentemente (e muito bem documentado) revelou que, ao, se consultar os dados financeiros de associações de pacientes que participaram da discussão sobre tratamentos junto a uma agência de ATS européia (semelhante à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), chegou-se a conclusões preocupantes. Mais de dois terços delas receberam dinheiro do fabricante ou de uma tecnologia concorrente no ano anterior à sua participação nos processos de ATS, sem conhecimento da agência européia. É como se as associações de pacientes convidadas para participar da Reunião Ordinária da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (se isso fosse possível no Brasil) tivessem recebido recursos do laboratório demandante da incorporação ao SUS (ou de seu concorrente) naquele ano ou no ano anterior. O dinheiro costuma se fazer acompanhar por induções indevidas de processos que deveriam ser republicanos. Não é sempre, mas acontece, né? Se a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) brasileira partir para a abertura total de seus processos decisórios aos pacientes (que é o que se insinua agora com a divulgação de suas gravações), necessário será definir regulamentações bem claras acerca da transparência dos dados financeiros destas associações. Isso me parece evidente. No Brasil, a relação destas associações de pacientes com a indústria farmacêutica é bastante nebulosa, o que coincide com o verificado em estudos no exterior. A sonegação destes dados ao grande público poderia favorecer a captura dos interesses dos pacientes pela todo poderosa indústria farmacêutica, com graves implicações para a gestão de sistemas públicos de saúde, em contexto de escassez e disputa ávida por recursos. Por exemplo, em rápida pesquisa que fizemos nas associações que apóiam [a campanha recente por mais transparência na Conitec](https://youtu.be/LUZuTe_Erd8), **nenhuma delas** (ou os ‘entes’ ali explicitados) divulga, em seus sites oficiais, demonstrativos contábeis onde se poderia compreender, de forma transparente, de onde vêm as dotações que as mantêm. Aqui um dado curioso, dos sete ‘entes’ que apóiam a campanha, apenas três permitem inferir seu estatuto jurídico de associação de pacientes ou OSCIP ou coisa que o valha. Falta alguma transparência na divulgação deste dado. O verbo “inferir” aqui é proposital. Vai por conta do caráter nebuloso da informação (em seus sites). Dos sete ‘entes’, apenas dois, com muita boa vontade do observador ligeiro, teriam estatuto jurídico de algum modo claro e inequívoco (*pero no mucho*) para quem visita o seu site. **Façam o que eu digo; não faça o que eu faço**. Não há demonstrativos contábeis destes ‘entes’ responsáveis pela campanha em seus respectivos sites. A única exceção, com reservas, é o Instituto Oncoguia, que em sua página divulga o que denomina “balanços sociais”. No entanto, o mais recente deles refere-se ao ano de 2018 e lá consta apenas uma rubrica denominada “Doações” e outra “Patrocínios”, sem especificar o nome dos laboratórios envolvidos e nem a discriminação individualizada do seu montante. ## O problema não é de hoje A captura de interesses públicos por entes privados e certa promiscuidade (porque não dizer), entre associações e laboratórios é fartamente documentada na literatura acadêmica internacional sobre o tema. Verifica-se que um número substancial de associações possuem [conflito de interesses](https://pt.wikipedia.org/wiki/Conflito_de_interesses#:~:text=Conflito%20de%20interesses%20%C3%A9%20um,no%20resultado%20de%20determinada%20a%C3%A7%C3%A3o.) nestes processos consultivos e limitadas práticas de transparência em sua atuação. Não chega a ser novidade para ninguém. Mas há casos e casos. Não raro, tal denúncia de promiscuidade, veiculada em artigos científicos, beira a mera especulação, com a falta de provas mais contundentes da extensão da relação, que deveria ser oferecida pelos autores destes artigos. Mas, provas, em qualquer atividade que beira a ilicitude ou a ética discutível, é sabido, são coisas difíceis de se obter. *Yo no creo en brujas, pero que las hay las hay.* **Motivada pelo gesto de boa vontade da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**, seria salutar que a democracia tão precária em que nos encontramos visse a mesma atitude ser replicada nas associações de pacientes e assemelhadas, bem como nos laboratórios. Faça o que eu digo, não faça o que eu faço? De fato **não vejo o mesmo ardor para se criar campanhas para uma maior transparência das associações de pacientes ou dos laboratórios**. Por que será? Muitas vezes (e não todas), os preços absolutamente astronômicos cobrados pelos ditos medicamentos de alto custo pelos laboratórios não parecem ter outra motivação senão a pura ganância. Pode ser o caso do Soliris (não temos como afirmar; falta transparência). O ministro da saúde da Irlanda, em 2015, [afirmou que seu preço era insustentável](https://www.irishtimes.com/news/politics/oireachtas/leo-varadkar-says-hse-considering-outcome-of-alexion-pharma-talks-1.2073119) e que a empresa poderia quebrar o sistema público de saúde com os preços por ela praticados. No Brasil, em 2017, a mídia deu conta de um rumoroso caso, que levara a investigações da Polícia Federal, envolvendo associações de pacientes e a sua fabricante. ## O que fazer? Tudo isso ressalta a necessidade de **transparência absoluta de associações e fabricantes,** no que se refere a suas receitas e movimentação de dinheiro, para o bem da democracia. **Esta mesma democracia que as associações gostam de evocar quando pedem transparência da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/).** Mas não dá pra cobrar somente da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) algum *bom mocismo*. É necessário que associações e laboratórios abram suas caixas-pretas. Isso se queremos levar a transparência a sério. Mas **eventual adoção de transparência total por parte dessa associações e assemelhadas, não resolve o impasse regulatório**. Se for adotada pelas mesmas, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) precisará saber o que fazer com isso, no caso de uma associação falar a verdade sobre suas quase simbióticas relações com este ou aquele laboratório. Transparência por si só, ou eventual divulgação de gravação de sessões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), não é mecanismo robusto para assegurar confiança pública e lisura de processos. Políticas e legislações adicionais poderão ser necessárias para todos os *players* envolvidos nestes processos (indústria, pacientes, laboratórios, governo e sociedade civil) beneficiarem-se de modo significativo destas informações então reveladas. Se transparência é a regra, ela deve valer para todos: associações de pacientes, laboratórios e governo. Cobrá-la só de governos é fácil. E o problema é muito maior que o mérito das decisões do governo. Há muitos interesses envolvidos. Alguns lícitos; outros nem tanto. Leia também [Como lidar com a indústria farmacêutica (I)](https://academiadepacientes.com.br/2018/02/03/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica/) [Como lidar com a indústria farmacêutica (II)](https://academiadepacientes.com.br/2018/02/04/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-ii/) [Como lidar com a indústria farmacêutica (III)](https://academiadepacientes.com.br/2018/02/08/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-iii/) [Como lidar com a indústria farmacêutica (IV)](https://academiadepacientes.com.br/2018/02/09/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-iv/) **Categorias:** Transparência pública --- ### [Acesso a tecnologias (incluindo medicamentos)](https://academiadepacientes.com.br/acesso-a-tecnologias-incluindo-medicamentos/) **Published:** junho 20, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:**

A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes. Dados atualizados até maio de 2020

**Content:** Quando se discute a integralidade do cuidado dos pacientes com doenças raras, é inescapável abordar o acesso a medicamentos e a equipamentos de saúde, que trazem a perspectiva de retardar o avanço de doenças que são graves, debilitantes e progressivas, se utilizadas no momento adequado e no paciente correto. No entanto, **a Portaria 199/2014 não define mecanismos específicos para a garantia de acesso a tecnologias**, deixando a decisão vinculada aos processos já existentes de incorporação, notadamente junto à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). **Para ver as imagens, coloque o smartphone na posição horizontal.** \[envira-gallery id=”45812″\] No Brasil, seguindo o movimento global, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou, em dezembro de 2017, a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) nº 205 , criando um procedimento especial para dar celeridade ao registro de medicamentos para doenças raras. Considerando apenas 2019, 1924 medicamentos para doenças raras foram registrados no país, 10 deles utilizando a RDC nº 205 . Nos últimos anos, a criação de políticas de incentivo ao desenvolvimento de drogas órfãs em diversos países resultou no surgimento de muitos medicamentos inovadores. Isso possibilitou mudar a história natural de diversas doenças raras e ultrarraras, trazendo maior qualidade e expectativa de vida aos pacientes, **ainda que apenas 5% das doenças raras tenham tratamento aprovado atualmente pela agência norte-americana** ([Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/), [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)). Dada a gravidade das doenças, esses medicamentos, enquanto única alternativa medicamentosa, acabam chegando aos países com menor tempo de estudos clínicos, populações reduzidas e, portanto, **com maiores incertezas sobre os resultados alcançados, o que acaba por suscitar possíveis críticas em relação a eles e à indústria farmacêutica, principalmente daqueles que conhecem pouco ou simplesmente desconhecem as realidades das pessoas com doenças raras e seus familiares.** A chegada desses medicamentos ao país acaba por gerar um ambiente de pressão sobre os gestores públicos, sobretudo sobre o Ministério da Saúde, para que viabilize o acesso a eles através do SUS. Uma comunidade de paciente mais informada e organizada, a exposição internacional de médicos especialistas, o trabalho informativo da indústria farmacêutica e a abertura dada pela classe política ao assunto, em todos os níveis de governo, foram determinantes nos últimos três anos para viabilizar o acesso a esses medicamentos no Brasil. ##### Figura 1: Decisões da Conitec sobre tecnologias para doenças raras por ano ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20350%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22350%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22350%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Vale destacar que os medicamentos para doenças raras tendem a ser de alto custo, sendo ofertados por meio do chamado Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF – Grupo 1-A)**, o que implica na sua aquisição de forma centralizada pelo governo federal. Por esta razão, as demandas de incorporação desses medicamentos no SUS são direcionadas à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Desde a publicação da Portaria 199/2014, 109 tecnologias para doenças raras foram analisadas pela Comissão, entre medicamentos, produtos para a saúde e procedimentos; 59% delas (65) tiveram recomendação positiva para a incorporação ou ampliação de uso. É importante, contudo, analisar o contexto dessas decisões ao longo dos anos. Em 2014, tal como se verifica no gráfico acima, houve um pico de decisões de incorporação (26), logo após a publicação da Portaria 199. Dessas 26 tecnologias incorporadas, contudo, 18 já faziam parte da lista de procedimentos diagnósticos previstos pela Portaria 199/2004 e que seriam realizados pelos serviços habilitados, com seus valores de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) fixados na Tabela de Procedimentos, Medicamentos e OPME do SUS. Assim, excluindo estes procedimentos, **foram 8 as tecnologias incorporadas naquele momento em que o debate sobre o tema estava latente**. Nos dois anos seguintes (2015-2016), houve um número baixo de incorporações (6), mas que acompanhou o número igualmente baixo de solicitações de incorporação submetidas à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (foram 20). Nesse período, mesmo que o número de tecnologias para doenças raras incorporados ao SUS não tenha sido elevado, o Ministério da Saúde estava diante de um aumento significativo de gastos com o fornecimento de medicamentos para doenças raras pela via judicial, conforme indica o gráfico abaixo. ##### Figura 2: Gastos do Ministério da Saúde com demandas judiciais (R$ milhões) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201012%20331%22%20width%3D%221012%22%20height%3D%22331%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221012%22%20height%3D%22331%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Para a gestão pública, o uso do orçamento para atender determinações judiciais traz um elevado grau de ineficiência** em diversas frentes: - financeira, na medida em que as compras são feitas, em princípio, para atender demandas individuais, muitas vezes sem licitação ou com pouca ou nenhuma margem para negociação de preços; - organizacional, sob a perspectiva da rede de cuidado, visto que não há garantia de que o paciente beneficiado será devidamente acompanhado pelo sistema de saúde e por profissionais da rede; e - clínica, uma vez que o produto fornecido pode não ser armazenado corretamente pelo paciente, gerando perdas de eficácia e afetando o seu tratamento. Portanto, **o aumento do número de incorporações a partir de 2017 pode ser atribuído à necessidade de se garantir o maior controle de gastos pelo Ministério da Saúde, mas também combinado a fatores como pressão social e política**, conforme já destacado. Aqui, vale dar um passo atrás para entender as tendências de incorporação que serão apresentadas mais adiante. **A chegada de medicamentos inovadores no país e a crescente demanda da população por acesso não foi acompanhada de uma maior disponibilidade de orçamento para realizar novas incorporações.** Pelo contrário, o orçamento da assistência farmacêutica, em especial o do CEAF, sofreu queda nos últimos anos, **o que torna ainda mais desafiadora a ampliação do acesso a novas terapias**. Esta situação dificilmente dá sinais de mudança no curto prazo, **sobretudo em um cenário pós-pandemia, em que os gastos extraordinários do governo federal aumentaram exponencialmente, houve queda de arrecadação e a situação fiscal dos estados segue delicada**. Este descompasso obriga os gestores a encontrar formas alternativas de viabilizar o acesso a novas tecnologias pela população, além das já praticadas negociações de preços (pressão sobre a indústria). Em dezembro de 2018, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) publicou a recomendação de incorporação de três medicamentos para doenças raras mediante a observância das seguintes condições: - Protocolo de uso estabelecido pelo Ministério da Saúde; - Atendimento e tratamento restritos a hospitais da Rede Nacional de Pesquisa Clínica; - Registro dos dados clínicos e farmacêuticos em sistema nacional informático do SUS; - Uso ad experimentum (reavaliação em 3 anos); - Laudo próprio para dispensação do medicamento; - Fornecimento aos respectivos hospitais; e - Negociação para redução significante de preço. ##### Figura 3: Orçamento da Assistência Farmacêutica (Federal , em R$ bilhões ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201241%20572%22%20width%3D%221241%22%20height%3D%22572%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221241%22%20height%3D%22572%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Com isso, o Ministério buscou ampliar o controle sobre o uso dos medicamentos no SUS, com a dispensação em hospitais específicos; gerar dados que apoiem uma reavaliação futura do medicamento, com o registro de dados clínicos; e colocar a empresa fornecedora como parte responsável no processo de acesso, com o apoio logístico para o fornecimento do medicamento em local específico, fundamental para evitar riscos de desvios. Condicionantes inéditas como estas foram trazidas em incorporações posteriores e devem se manter nos próximos anos. É nesse contexto que o Ministério da Saúde estabeleceu, em 2019, o projeto-piloto do primeiro Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR) no país. O Acordo envolve uma divisão de responsabilidades relacionada ao fornecimento do medicamento, entre o Ministério e a indústria produtora. (**Nota da Redação**: este projeto-piloto foi descontinuado) Esse tipo de acordo se encaixa muito bem no cenário das doenças raras, onde existem poucos dados sobre a população de pacientes, onde há poucas pesquisas sobre a relação [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) dos medicamentos e onde as tecnologias costumam ter valores mais elevados. O projeto tem o objetivo de atrelar contrapartidas financeiras a desfechos clínicos esperados, o que traz complexidade para sua implementação. Para que isso se verifique, é essencial o trabalho de coleta de dados de mundo real, que depende de uma rede de cuidado organizada que garanta o tratamento, o cuidado e o acompanhamento correto do paciente, elementos que influenciam o alcance de um resultado clínico satisfatório. Os resultados deste projeto podem dar insumos para que o Ministério da Saúde, bem como os gestores de outros níveis de governo, avance com modelos alternativos de remuneração e acesso a novas tecnologias. Por ora, a complexidade do SUS e da burocracia da máquina pública, com seus diversos níveis de coordenação, modelos de contratação de prestadores de serviços e fontes de financiamento, sinalizam que os modelos de compartilhamento de risco de natureza exclusivamente financeira, com a fixação de teto de pacientes atendidos ou de volume máximo de medicamentos a serem adquiridos, sejam mais viáveis do que o que pressupõe mensuração de resultados clínicos do medicamento. Em ambos os casos, no entanto, ainda é preciso avançar no arcabouço normativo para dar segurança jurídica a todas as partes – governo e setor privado – e permitir modelos alternativos de compras. Essas alternativas (condicionantes e compartilhamento de risco) que vêm sendo utilizadas pelo Ministério são importantes para a discussão sobre a garantia do acesso a novas terapias e devem permanecer na agenda dos gestores do SUS, **sobretudo com a perspectiva de chegada das chamadas terapias gênicas ao Brasil**. Elas reforçam, além da importância da cooperação entre o setor público e o setor privado, a necessidade de haver uma rede de cuidado ao paciente com doenças raras mais estruturada e integrada. Isso passa não só pelos serviços habilitados, mas pela necessária comunicação com toda a rede de serviços de atenção básica e com o cuidado multidisciplinar, como já mencionado. --- ## Leia os outros posts desta série! ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Para ter acesso aos posts desta série publicados até o momento, clique **[aqui](https://docs.google.com/document/d/e/2PACX-1vRuDreCTmVsT3eurxgUvF488uwKgR5Qc7MQrtdHBwzlkRUA_b1x8F1NramrafMGuzFlXGUtwPf2PAz-/pub)**. **Categorias:** Portaria 199/2014 --- ### ["Best Interests": Um drama tocante sobre a vida com distrofia muscular](https://academiadepacientes.com.br/best-interests-um-drama-tocante-sobre-a-vida-com-distrofia-muscular/) **Published:** julho 22, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Ao acompanharmos a jornada de Marnie, somos lembrados da importância de aceitar as diferenças, encontrar alegria nas coisas simples e valorizar o tempo que temos com nossos entes queridos, independentemente de sua duração. **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%2075%2075%22%20width%3D%2275%22%20height%3D%2275%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%2275%22%20height%3D%2275%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Neste emocionante drama em quatro partes da BBC, “Best Interests”, somos apresentados a Marnie, uma extraordinária garota de 13 anos que vive com uma forma severa de distrofia muscular[1](#footnote_1_45804 "Por questões de direitos autorais, a série só pode ser exibida no Reino Unido"). A série, escrita pelo ativista de inclusão Jack Thorne, explora as complexidades da vida de Marnie e as difíceis decisões enfrentadas por seus pais, Nicci e Andrew Lloyd, enquanto enfrentam a realidade da condição debilitante de sua filha. A história começa com um momento comovente, quando um médico informa aos Lloyd com sensibilidade que a vida de Marnie pode ser tragicamente encurtada pela sua condição. Apesar dessa revelação sombria, o médico os encoraja a não presumir que a vida de Marnie será menos bela – será apenas diferente. Ao longo da série, essa frase comovente se torna o tema central, enfatizando a importância da aceitação, adaptação e busca da alegria em meio à adversidade. Niamh Moriarty oferece uma atuação cativante como Marnie, retratando a coragem, o encanto e o entusiasmo pela vida da jovem garota. Sua atuação é ainda mais impressionante pelo fato de ela mesma ter paralisia cerebral, conferindo um toque autêntico e poderoso à sua personagem. “Best Interests” evita os clichês da sentimentalidade barata ou da exploração da deficiência de Marnie para efeitos dramáticos. Em vez disso, a série captura lindamente os momentos de alegria na vida de Marnie, como suas risadas contagiantes enquanto aprende coreografias de dança ou sua curiosidade ao assistir tutoriais de maquiagem. Flashbacks revelam interações emocionantes com sua família, incluindo corridas animadas com a cadeira de rodas de sua mãe e o laço especial que compartilha com sua irmã Katie, interpretada por Alison Oliver. Um aspecto notável da série é a inclusão de outros personagens com deficiências, como o amigo cheio de energia de Marnie, George, interpretado por Lenny Rush. Essa representação de indivíduos com deficiência na televisão é rara, tornando “Best Interests” um pioneiro em seu compromisso com perspectivas diversas. Sharon Horgan e Michael Sheen oferecem atuações poderosas e nuances, retratando a angústia emocional enfrentada por pais que precisam tomar decisões difíceis sobre o cuidado de sua filha. A atuação de Oliver como Katie, a irmã mais velha de Marnie, é especialmente comovente, capturando a luta de uma jovem garota que carrega sua própria dor enquanto apoia seus pais em sua provação. Embora a série se concentre principalmente nas lutas pessoais da família Lloyd, ela também lança luz sobre os desafios enfrentados pelo sistema médico do Reino Unido, especialmente durante a pandemia de COVID-19. A série destaca as consequências da falta de financiamento para pesquisas e levanta questões importantes sobre o suporte e o cuidado oferecidos às pessoas com deficiências. “Best Interests” alcança um delicado equilíbrio entre retratar realidades angustiantes e oferecer empatia aos que enfrentam decisões difíceis. Vai além de ser apenas um drama; serve como uma “caixa de empatia”, como Jack Thorne descreveu, provocando discussões sobre deficiência, amor, resiliência e o triunfo do espírito humano. Resumindo, “Best Interests” é um drama emocionante e comovente que retrata com sensibilidade a vida com distrofia muscular. É uma demonstração da força e beleza do espírito humano diante da adversidade e um passo muito necessário para promover a representação e a empatia para com pessoas com deficiências. Ao acompanharmos a jornada de Marnie, somos lembrados da importância de aceitar as diferenças, encontrar alegria nas coisas simples e valorizar o tempo que temos com nossos entes queridos, independentemente de sua duração. --- Com informações da New Scientist 1. Por questões de direitos autorais, a série só pode ser exibida no Reino Unido \[[↩](#identifier_1_45804)\] **Categorias:** Cinema --- ### [Por que uma portaria para doenças raras não basta?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-portaria-para-doencas-raras-nao-basta/) **Published:** abril 1, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Image by [Rudy and Peter Skitterians](https://pixabay.com/users/skitterphoto-324082/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=2846147) from [Pixabay](https://pixabay.com/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=2846147) Por que não temos uma lei que defina a política de doenças raras no País? Uma portaria resolve o problema dos raros? Essa pergunta me ocorreu depois de [publicar o post de estréia](https://academiadepacientes.com.br/especial-doencas-raras-para-onde-vamos/) da série **Doenças raras: para onde vamos?** Por conta disso, procurei o professor Fernando Aith (USP), um dos maiores especialistas em Direito Sanitário deste país. Ele assim se pronunciou: > Uma lei tem que ser aprovada pelo Congresso Nacional, passa por uma votação na Câmara e no Senado. Tem todo um procedimento mais rígido e ela é mais sólida em termos de validade jurídica, em termos de dificuldade de alteração desta lei, porque só uma lei altera uma lei. E só o Congresso Nacional pode aprovar ou mudar uma lei. > > Já uma portaria ou resolução são atos administrativos de qualquer autoridade do Poder Executivo. Então é um secretário ou ministro que vai lá e baixa uma portaria e manda publicar no Diário Oficial da União. Ou seja, qualquer novo ministro ou secretário pode baixar uma portaria diferente. A Política Nacional de Doenças Raras, que é uma portaria, pode ser alterada por qualquer ministro que entenda que ela deve ser alterada. É só ele chegar e dar uma canetada. No caso de uma lei, isto precisaria passar por um debate na Câmara dos Deputados ou no Senado e depois a sanção presidencial. Então isso gera mais debate, mais legitimidade e mais solidez para a Política de Doenças Raras. No passado, mais precisamente na gestão do ex-ministro Ricardo Barros, houve quem, nos altos gabinetes da burocracia, desejasse promover alterações na Portaria 199/2014 (provavelmente para pior). Mais recentemente, o Deputado Diego Garcia (Podemos – PR) [revelou tratativas com o Judiciário para rescindir](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-que-define-a-politica-de-cuidado-para-os-raros-esta-em-risco/) (sic) a Portaria 199. Há sempre este risco. Da mesma forma, alguns líderes de associações de pacientes têm questionado seu valor e proposto até mesmo sua erradicação. O grande problema destas posições é convencer a alta burocracia do Ministério da Saúde a converter a portaria de acordo com interesses muito particulares deste ou daquele grupo de influência, desfavorecendo o coletivo, *com uma só canetada*. **Fique de olho e lute pela aprovação de projetos de lei voltados para a construção de políticas para doenças raras discutidas de modo transparente e ouvindo todos os setores da sociedade. Democracia se faz assim!** O que achou deste post? Comente aqui embaixo. Sua opinião fortalece a democracia e é muito importante para nós. **Categorias:** Portaria 199/2014 --- ### [O panorama da deficiência no Brasil, segundo a PNAD](https://academiadepacientes.com.br/o-panorama-da-deficiencia-no-brasil-segundo-a-pnad/) **Published:** julho 19, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A nova PNAD Contínua detalha os desafios enfrentados diariamente por milhões de brasileiros que vivem com alguma deficiência. Ainda que o país tenha evoluído em termos de legislação e políticas públicas, a realidade enfrentada por muitas dessas pessoas é, em muitos casos, desanimadora. **Content:** \[tta\_listen\_btn\] Em um artigo recentemente [publicado na Folha de S.Paulo](https://www1.folha.uol.com.br/blogs/assim-como-voce/2023/07/o-apavorante-retrato-da-deficiencia-no-brasil.shtml) , Jairo Marques, conhecido por abordar temas relacionados à deficiência, trouxe à tona um panorama que merece atenção e reflexão: “O apavorante retrato da deficiência no Brasil”. Em seu texto, baseado nos dados revelados pela Pesquisa Nacional por Amostra de Domicílios Contínua (PNAD Contínua), do IBGE, Marques detalha os desafios enfrentados diariamente por milhões de brasileiros que vivem com alguma deficiência. Ainda que o país tenha evoluído em termos de legislação e políticas públicas, a realidade enfrentada por muitas dessas pessoas é, em muitos casos, desanimadora. Marques não se limita a apresentar estatísticas. Ele humaniza os dados, compartilhando histórias pessoais e testemunhos que evidenciam as adversidades e obstáculos que as pessoas que vivem com deficiência enfrentam em diversos setores da sociedade: desde a falta de acessibilidade em espaços públicos até a discriminação no mercado de trabalho. O autor enfatiza a importância de não apenas conhecer, **mas de compreender a realidade desses brasileiros**, pois somente assim será possível construir uma sociedade mais justa e inclusiva para todos. O artigo de Jairo Marques e os dados da PNAD Contínua servem como um alerta e um convite à ação. A realidade da deficiência no Brasil, como aponta o título de seu artigo, pode ser apavorante, mas, ao mesmo tempo, é uma oportunidade para que cada um de nós possa contribuir para mudanças significativas e efetivas. Para quem deseja se aprofundar no assunto e entender mais sobre os desafios enfrentados por pessoas que vivem com deficiência no Brasil, o artigo completo de Jairo Marques está disponível no Folha Blogs. É essencial que todos estejam informados e sensibilizados para que, juntos, possamos construir um país mais acolhedor para todos os seus cidadãos. ## Principais destaques ## no artigo de Jairo Marques Jairo Marques, jornalista e especialista em jornalismo social, discute a situação das pessoas com deficiência no Brasil. 🔵 Dados da PNAD Contín indicam que pessoas com deficiência têm renda muito baixa, pouca escolaridade e quase nenhum acesso ao trabalho. 🔵 A estatística mostra que o grupo de pessoas com deficiência é composto **por 18,6 milhões de indivíduos, muitos dos quais têm mais de 60 anos**. 🔵 **A taxa de analfabetismo entre pessoas com deficiência é quase cinco vezes maior** do que na população sem deficiência. 🔵 As cidades apresentam acessibilidade insuficiente e falta de planejamento estratégico para garantir condições de cidadania à diversidade. 🔵 As políticas públicas e o pensamento político ainda são marcados por debates ideológicos e falta de representatividade. 🔵 A pesquisa sugere a necessidade de iniciativas voltadas à renda, ao trabalho e ao acesso à educação inclusiva. 🔵 **O salário médio de uma pessoa com deficiência é de R$ 1.860, comparado a R$ 2.690 para pessoas sem deficiência.** 🔵 A Lei de Cotas precisa de ajustes e incentivos à luz do trabalho remoto, inclusão no setor público e surgimento de novas carreiras. 🔵 É necessário enfrentar o custo da deficiência como uma questão de toda a sociedade e não apenas como um “azar do destino. --- [ ![Flipboard](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ](https://flipboard.com/@Cordovil?utm_campaign=tools&utm_medium=follow&action=follow) **Categorias:** Artigos --- ### [Crise do financiamento do SUS: Estados e Municípios sufocados](https://academiadepacientes.com.br/crise-do-financiamento-do-sus-estados-e-municipios-sufocados/) **Published:** julho 18, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** É hora de elevar nossos compromissos com a saúde pública e exigir uma atuação efetiva do Governo Federal **Content:** \[tta\_listen\_btn\] Amigos leitores, hoje vamos trazer à tona um tema de extrema importância que tem preocupado profissionais da área da saúde e cidadãos de todo o país. Recentemente, o Conselho Nacional de Secretários Estaduais de Saúde (CONASS) e o Conselho de Secretários Municipais de Saúde (CONASEMS) divulgaram um quadro alarmante que revela a difícil situação financeira do Sistema Único de Saúde (SUS) no Brasil. Os dados apresentados pelo Sistema de Informações sobre Orçamentos Públicos em Saúde (SIOPS), do Ministério da Saúde, demonstram que os Estados e Municípios têm sido os principais financiadores do SUS, enquanto a União tem reduzido sua participação, escapando de suas responsabilidades. ## Aumento do comprometimento orçamentário Nos últimos 20 anos, Estados e Municípios têm elevado seus percentuais de comprometimento orçamentário em relação à saúde. Segundo o SIOPS/DESID/MS, a alocação de recursos pelos entes federados chegou a atingir a marca de 62,4%. Em contrapartida, a União tem diminuído sua participação, restando apenas 37,6% de seu aporte para o financiamento do SUS. Essa disparidade revela um quadro alarmante: os Estados e Municípios estão assumindo cada vez mais a responsabilidade de financiar o sistema de saúde, enquanto a União parece se afastar dessa obrigação. ## Desafios para a sobrevivência do SUS Durante a pandemia da Covid-19, o SUS mostrou sua importância e [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/), porém, a batalha pela sobrevivência do sistema está longe de ser vencida. Os níveis de comprometimento orçamentário e financeiro dos Estados e Municípios atingiram patamares insustentáveis. Como resultado, os municípios têm alocado mais de 40% de seus recursos em saúde, comprometendo a gestão e retirando verbas de outras áreas igualmente fundamentais. Em Campinas, por exemplo, o percentual destinado à saúde tem superado os 25%, chegando a ultrapassar os 30% em alguns anos. Essa situação vai além do que é estabelecido pela Constituição Federal, que define o percentual mínimo de 15% para os Municípios. ## Ausência de ações do Governo Federal É preocupante observar a falta de medidas estruturantes por parte do Governo Federal para reverter esse cenário. Pelo contrário, as pressões sobre Estados e Municípios têm se intensificado devido às demandas crescentes e à proximidade dos cidadãos, que exigem novos procedimentos de diagnóstico, tratamentos avançados, medicamentos e profissionais de saúde. Enquanto isso, recursos insuficientes são alocados pelo Governo Federal, aumentando ainda mais a sobrecarga financeira dos entes subnacionais. ## Judicialização da saúde e recursos escassos Outro fator preocupante é o crescimento da judicialização da saúde, que tem consumido recursos materiais e humanos de forma inesperada. Embora seja legítimo que os cidadãos busquem amparo judicial quando suas demandas não são atendidas, essa prática tem impactos significativos nos recursos públicos e privados, desviando verbas das políticas públicas e dos orçamentos destinados à saúde. A Constituição estabelece que os Estados devem destinar 12% de seus recursos à saúde, e os municípios, pelo menos 15%. No entanto, a realidade mostra que esses percentuais são frequentemente ultrapassados, conforme demonstrado no quadro anexo. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20536%20309%22%20width%3D%22536%22%20height%3D%22309%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22536%22%20height%3D%22309%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Necessidade de ações urgentes Diante desse panorama preocupante, é fundamental que o Congresso Nacional fixe um percentual orçamentário mínimo para o Governo Federal. Isso permitiria um planejamento mais eficiente e consistente, garantindo recursos adequados ano após ano. A situação atual, com Estados e Municípios próximos do limite de suas capacidades financeiras, representa um risco real de insolvência para o SUS. A saúde pública não pode ser negligenciada, e sua adequada financiamento é essencial para garantir a continuidade e qualidade dos serviços prestados. ## Conclusão Meus caros leitores, o Brasil e sua população não podem prescindir do SUS. O sistema é a base do atendimento de saúde no país e depende de recursos adequados para cumprir seu papel em todos os níveis de complexidade. É hora de elevar nossos compromissos com a saúde pública e exigir uma atuação efetiva do Governo Federal. A reversão desse quadro é fundamental e não pode mais ser adiada. Vamos unir forças em prol do financiamento adequado do SUS e garantir o acesso universal, integral e de qualidade aos serviços de saúde que todos os cidadãos brasileiros merecem. A hora é agora! --- Fonte: [Hora Campinas](https://horacampinas.com.br/o-crescente-drama-do-financiamento-do-sus-por-carmino-de-souza/) ´\[USM\_form\] **Categorias:** Artigos --- ### [Reutilização de medicamentos: Esperança para as doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/reutilizacao-de-medicamentos-esperanca-para-as-doencas-raras/) **Published:** julho 18, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** "Descubra como a reutilização de medicamentos oferece esperança para pacientes com doenças raras. Saiba mais sobre essa estratégia inovadora e seus benefícios. Leia agora!" **Content:** \[tta\_listen\_btn\] Existem mais de 6 mil doenças raras, mas menos de 6% delas possuem tratamentos aprovados. A baixa [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) das doenças, populações de pacientes heterogêneas, a limitada história natural das doenças e os altos custos de pesquisa e desenvolvimento estão entre os fatores que limitam as novas opções terapêuticas para pessoas com doenças raras. **A reutilização de medicamentos (ou reposicionamento, do inglês *repurposing*) consiste na identificação, teste e validação de novas indicações terapêuticas de medicamentos já existentes. Encontrar novos usos terapêuticos para medicamentos existentes representa uma opção inovadora e alternativa ao desenvolvimento “clássico” de medicamentos.** Também pode oferecer várias vantagens em relação ao desenvolvimento de um novo medicamento para uma determinada indicação, como menos riscos, custos mais baixos e prazos mais curtos. A reutilização de medicamentos é, portanto, uma estratégia atrativa e promissora para pessoas que vivem com condições raras e negligenciadas. Em setembro do ano passado, foi lançada uma ambiciosa iniciativa de pesquisa financiada pela UE para impulsionar a reutilização de medicamentos na Europa. Em menos de um ano, o [REMEDi4ALL](https://remedi4all.org/) se posicionou na vanguarda de uma abordagem de reutilização de medicamentos na Europa que ouve os pacientes para contemplar suas necessidades médicas não atendidas. Trabalhando em estreita colaboração com pesquisadores e pacientes, o consórcio REMEDi4ALL capacita os pacientes como verdadeiros co-criadores dos esforços de reutilização de medicamentos, juntamente com pesquisadores e outros *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* (partes interessadas) Juntamente com a Beacon for Rare Diseases, a EURORDIS lidera o engajamento com os pacientes, ajudando os pesquisadores e todos os [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) relevantes a acessar a experiência dos pacientes para apoiar todas as etapas da reutilização. Conversamos com Claudia Fuchs, Gerente Sênior de Projetos de Reutilização de Medicamentos da EURORDIS, e Eve Hewitt, Gerente de Projetos Científicos da Beacon for Rare Disease, sobre as oportunidades que a reutilização de medicamentos pode oferecer para contemplar necessidades não atendidas e melhorar a vida dos pacientes com doenças raras. ### P: Que potencial a reutilização de medicamentos oferece para pessoas com doenças raras? **Claudia Fuchs:** “A reutilização de medicamentos representa uma grande oportunidade para pessoas que vivem com doenças raras. Curiosamente, a urgência de acelerar o processo geralmente longo de aprovação de medicamentos se tornou tangível para todos após a pandemia de COVID-19. Graças a isso, as políticas, financiamentos e a atenção da pesquisa para encontrar e promover abordagens ‘alternativas’, como a reutilização de medicamentos, estão crescendo constantemente. **Acelerar esses processos é um objetivo comum compartilhado também com a comunidade de doenças raras, onde há uma necessidade urgente de desenvolver tratamentos eficientes de forma mais segura, rápida e barata.”** Nos últimos anos, houve sucessos notáveis na reutilização de medicamentos no campo das doenças raras, e cerca de 20% dos medicamentos órfãos aprovados na Europa entre 2000 e 2021 foram medicamentos reutilizados. **Claudia Fuchs**: “Ainda existem várias barreiras e ineficiências sistêmicas para garantir uma reutilização eficiente e eficaz de medicamentos centrada no paciente em doenças raras. **Isso inclui, mas não se limita a, pesquisas fragmentadas e isoladas, baixo envolvimento do paciente ou falta de incentivos e políticas para apoiar e melhorar a reutilização de medicamentos**. Muitos pesquisadores de reutilização de medicamentos não entendem o envolvimento significativo do paciente, necessário para avançar seu projeto específico na prática.” ### P: Qual é o papel do REMEDi4ALL nessa área? **Claudia Fuchs**: “O REMEDi4ALL é uma iniciativa financiada pela UE que reúne 24 principais organizações e instituições europeias com expertise multidisciplinar para abordar as complexidades da reutilização de medicamentos, avançar o conhecimento nessa área e superar os obstáculos e limitações substanciais mencionados anteriormente. O objetivo geral é estabelecer um ecossistema europeu de pesquisa e inovação que facilite o desenvolvimento e o acesso centrados no paciente a medicamentos reutilizados, tornando o processo mais transparente, eficiente e, o mais importante, mais centrado no paciente.” ## P. Por que os pacientes desempenham um papel crucial na reutilização de medicamentos? Há um reconhecimento crescente de que incluir as perspectivas e *insights* dos pacientes ao longo do processo de desenvolvimento de medicamentos resulta em melhores resultados de saúde e benefícios para todas as partes interessadas envolvidas. Engajar os pacientes em todo o processo de reutilização de medicamentos – desde a descoberta e fase pré-clínica até o design e implementação de ensaios clínicos, tomada de decisão regulatória e ciclo de vida do produto – é essencial para garantir a centralidade do paciente e é um dos principais objetivos do consórcio REMEDi4ALL. **Eve Hewitt**: “A reutilização de medicamentos usa o que sabemos sobre medicamentos existentes e o aplica em um novo cenário. **Isso significa que muitas das etapas do desenvolvimento tradicional de medicamentos podem ser simplificadas**, de forma que o objetivo final de levar um medicamento ao paciente na clínica seja alcançado significativamente mais rápido. Quando abordamos os pacientes com um ensaio clínico, temos uma verdadeira visão do que eles podem esperar ao tomar os medicamentos, ajudando-os a avaliar se esse novo tratamento se encaixa em suas vidas de forma gerenciável. Ao trabalhar com os pacientes desde o início do desenvolvimento de um projeto de reutilização de medicamentos dentro do REMEDi4ALL, colocando nossos campeões de pacientes e suas organizações e comunidades afiliadas como co-criadores dos projetos de reutilização de medicamentos, podemos garantir o melhor resultado para todas os *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* (um novo tratamento utilizável!), mas especialmente para as comunidades de doenças pouco atendidas que buscamos representar.” Para cumprir essa missão, o REMEDi4ALL se comprometeu a realizar atividades de engajamento dos pacientes, trazendo embaixadores de pacientes (champions) e grupos de defesa dos pacientes para o centro de todos os projetos. ### P: Você pode explicar o que significa ser um embaixador de pacientes e que papel eles desempenharão no projeto? **Claudia Fuchs**: “Um embaixador de pacientes representa a comunidade de pacientes em geral e trabalha em estreita colaboração com a equipe de pesquisa e todo o consórcio em cada projeto. Esse embaixador de pacientes participa ativamente de reuniões regulares da equipe de desenvolvimento de pesquisa e é solicitado a compartilhar as contribuições e experiências dos pacientes em várias questões relevantes, incluindo, por exemplo, o design de ensaios clínicos, definição de medidas clínicas relevantes para o paciente, divulgação ou atividades de recrutamento.” ### P: O REMEDi4ALL terá um grupo consultivo de pacientes (GCP) para cada projeto que apoia. Qual é o papel desse grupo? **Eve Hewitt:** “Nenhuma experiência com uma determinada condição é igual, então estabelecer e trabalhar com um GCP permite que os pacientes e os *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* construam uma gama mais representativa de opiniões. **Isso proporciona insights mais robustos e equilibrados sobre a experiência vivida de uma determinada condição e permite a verdadeira representação das necessidades da comunidade de pacientes em geral.** “O GCP pode discutir tópicos trazidos a eles pelo embaixador de pacientes ou pela equipe do projetos em geral. Isso pode abranger uma ampla gama de assuntos, como design de ensaios clínicos centrados no paciente, aconselhamento sobre recrutamento e retenção de pacientes em estudos clínicos, estudos de *advocacy* dos pacientes, aconselhamento sobre [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) e feedback geral sobre o andamento dos projetos e o que poderia ser feito para melhorar isso. O GCP opera como uma voz independente do embaixador de pacientes e da equipe de engajamento dos pacientes.” ### P: Qual é o papel das associações de pacientes, como a EURORDIS e a Beacon, em garantir um forte engajamento destes? **Eve Hewitt**: “A Beacon e a EURORDIS garantem que toda a equipe do REMEDi4ALL esteja focada no engajamento e na centralidade do paciente – desde os pesquisadores pré-clínicos até os reguladores e economistas da saúde. A Beacon e a EURORDIS têm uma forte parceria de trabalho com o embaixador de pacientes, GCP e outras pessoas envolvidas nos elementos centrados no paciente dos projetos REMEDi4ALL. Nosso trabalho é garantir que os representantes dos pacientes se sintam capacitados e tenham as ferramentas necessárias para se envolver em discussões de alto nível com os outros *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* na equipe de reutilização de medicamentos.” ### P: Como as pessoas podem se envolver no projeto? **Claudia Fuchs**: “O consórcio REMEDi4ALL está atualmente desenvolvendo diferentes ferramentas e processos para garantir uma reutilização de medicamentos centrada no paciente de forma rápida e econômica. Essas ferramentas serão testadas e validadas inicialmente em um portfólio de quatro projetos ambiciosos que representam importantes necessidades médicas não atendidas em várias áreas de doenças, incluindo doenças raras e ultrarraras. No entanto, como o REMEDi4ALL pretende se tornar uma infraestrutura duradoura e sustentável no ecossistema de reutilização de medicamentos, em breve “abriremos a loja” para apoiar projetos adicionais de alta potencialidade e interesse na reutilização de medicamentos.” --- Fonte : Eurordis \[USM\_form\] **Categorias:** Notícias --- ### [Judicialização da saúde no Supremo Tribunal Federal](https://academiadepacientes.com.br/judicializacao-da-saude-no-supremo-tribunal-federal/) **Published:** julho 14, 2023 **Author:** Fernando Aith **Excerpt:** Explore o complexo sistema de saúde brasileiro e a judicialização da saúde com o jurista Fernando Aith em seu novo artigo.🎉🏥⚖️💊 **Content:** > **Recente decisão do STF traz um novo capítulo sobre o tratamento judicial do fenômeno nacional da judicialização da saúde** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E "audio-svgrepo-com")\[tta\_listen\_btn\] O sistema de saúde brasileiro é bastante complexo, abrangendo as esferas pública e privada, diferentes entidades de prestação de serviço e regulatórias estatais, divisão de competências entre os entes federativos, financiamento público vinculado constitucionalmente, além de um intrincado conjunto de regras jurídicas que compõe o campo do direito da saúde no Brasil. A magnitude econômica do setor saúde também é expressiva, representando aproximadamente 10% da renda nacional e em constante crescimento. Por suas características, e por lidar com um valor jurídico tão sensível como a saúde, o sistema de saúde brasileiro é palco de conflitos políticos, econômicos e judiciais, conflitos esses que se judicializam e que, por terem como base um direito constitucional fundamental (direito à saúde), chegam até a mais alta Corte brasileira, o Supremo Tribunal Federal (STF). A participação do Poder Judiciário na efetivação do direito à saúde, que se dá por meio da chamada “judicialização da saúde”, é um fenômeno que expressa ao mesmo tempo o reconhecimento constitucional da saúde como um direito e, também, a disputa estrutural da sociedade na busca por recursos e por acesso à serviços e produtos de saúde. A judicialização da saúde atinge tanto o Sistema Único de Saúde (SUS) quanto o sistema de saúde suplementar, afetando direta ou indiretamente todos os brasileiros, sejam eles cidadãos usuários do SUS, sejam eles clientes de planos de saúde e serviços médicos particulares em geral. Um importante estudo financiado pelo Conselho Nacional de Justiça (Judicialização da Saúde no Brasil: perfil das demandas, causas e propostas de soluções, CNJ/Insper/USP, 2018) identificou e analisou em torno de 800 mil ações judiciais envolvendo conflitos relacionados ao direito à saúde no país. Pela sua escala, a judicialização da saúde tornou-se relevante não apenas para o sistema de assistência à saúde, mas para o próprio judiciário, que tem que lidar com centenas de milhares de processos, vários dos quais sobre temas recorrentes e quase sempre contendo pedidos de antecipação de tutela ou liminares. Daí que o papel do STF se torna cada vez mais estratégico para a definição do conteúdo jurídico constitucional do direito à saúde e para a harmonização nacional da real extensão do direito à saúde no país. A literatura científica sobre judicialização da saúde é um excelente termômetro sobre o grau de complexidade do fenômeno. Uma parte dos estudos analisa a judicialização da saúde a partir da perspectiva do direito constitucional à saúde, um direito fundamental que gera direito de ação ao cidadão sempre que este julgar que seu direito à saúde foi ou está para ser violado. Tal perspectiva aponta evidências mostrando que a judicialização pode servir para corrigir políticas públicas equivocadas (como foi o caso da política de HIV/AIDS no Brasil, p.e.) ou ainda pode servir como último recurso de vida de um cidadão ou de uma coletividade quando a necessidade de acesso a algum tipo de produto ou serviço de saúde for urgente para a proteção da vida. Outra parte dos estudos destaca eventuais iniquidades ou prejuízos sociais gerados pela judicialização, na medida em que esta protege especialmente quem possui recursos ou conhecimentos para acessar a Justiça e, consequentemente, acessar seu direito à saúde, em detrimento daqueles que não tem nem acesso à Justiça e nem acesso aos produtos e serviços de saúde de que necessitam. Estes estudos também destacam que decisões judiciais podem provocar prejuízos às políticas públicas de saúde, na medida em que retiram recursos das políticas de saúde planejadas pelo Poder Executivo para contemplar decisões tomada pelo Poder Judiciário, por vezes diferentes ou até contrárias à política pública instituída. Alegam que ao retirar recursos da política coletiva para destinar a um atendimento pessoal o Judiciário interfere indevidamente na esfera de execução da política pública que compete sobretudo ao Poder Executivo. Considerando que o fenômeno da judicialização da saúde é na realidade um mosaico de ações judiciais muito diferentes pedindo saúde, formando não uma, mas várias, “judicializações” da saúde, de todos os tipos. A judicialização no norte e nordeste do país é muito diferente da judicialização do sul e sudeste; a judicialização que pede um medicamento que consta da Relação Nacional do SUS é muito diferente da judicialização de um medicamento sequer registrado na Anvisa; e assim por diante. Cada tipo de judicialização tem como pano de fundo uma causa diferente, e muitas vezes estrutural, a ser enfrentada e resolvida. A inafastabilidade da competência do Poder Judiciário em apreciar qualquer lesão ou ameaça ao direito figura como uma garantia geral da democracia e do Estado Democrático de Direito (CF/88, artigo 5o, XXXV), na medida em que assegura a todos (individual ou coletivamente) a possibilidade de levar ao Poder Judiciário demandas de qualquer natureza, inclusive contra decisões executivas ou legislativas tomadas pelos demais poderes. Ao longo das últimas décadas o STF vem sendo provocado para decidir sobre o direito à saúde em demandas variadas, tais como: obrigatoriedade do Estado brasileiro de fornecer medicamentos de alto custo a pacientes do SUS; responsabilidade solidária da União, dos estados e dos municípios para a efetivação do direito à saúde; constitucionalidade de aspectos da Lei dos Planos de Saúde (9.656/98); constitucionalidade de aspectos da Lei de Biossegurança (11.105/05). Destaque especial deve ser dado ao papel do Supremo na pandemia da Covid-19, quando agiu fortemente na definição das competências dos Estados para definir o que eram as atividades essenciais; na decisão sobre a constitucionalidade da vacinação obrigatória; ou ainda na determinação para que a União elaborasse e implementasse com urgência uma política pública de proteção da saúde indígena contra o coronavírus. **Em sessão virtual encerrada em 30 de junho passado, o Plenário do STF tomou uma decisão com repercussão geral (Tema 698) que pode impactar a judicialização da saúde no Brasil, no âmbito do julgamento do Recurso Extraordinário (RE) 684612. A decisão fixou parâmetros para nortear decisões judiciais a respeito de políticas públicas voltadas à realização de direitos fundamentais, como o direito à saúde.** A tese de repercussão geral fixada foi a seguinte: - A intervenção do Poder Judiciário em políticas públicas voltadas à realização de direitos fundamentais, em caso de ausência ou deficiência grave do serviço, não viola o princípio da separação dos poderes. - A decisão judicial, como regra, em lugar de determinar medidas pontuais, deve apontar as finalidades a serem alcançadas e determinar à Administração Pública que apresente um plano e/ou os meios adequados para alcançar o resultado; - No caso de serviços de saúde, o déficit de profissionais pode ser suprido por concurso público ou, por exemplo, pelo remanejamento de recursos humanos e pela contratação de organizações sociais (OS) e organizações da sociedade civil de interesse público (OSCIP) . Aparentemente, a decisão do STF procura reforçar os efeitos positivos já conhecidos da judicialização no Brasil, em especial o poder de indução das políticas públicas de saúde voltadas à proteção efetiva do direito à saúde. A partir de um caso concreto, o Judiciário deve ser capaz de compreender o interesse público envolvido na disputa e forçar o Poder Executivo a adotar as medidas mais adequadas para a solução dos conflitos e das necessidades concretas de saúde da população que chegam ao Judiciário, mesmo que essas medidas envolvam mudanças estruturais. Também vale destacar o item específico da decisão voltado à recomposição dos recursos humanos voltados à saúde, instando o Poder Executivo a complementar sua força de trabalho em saúde com concursos públicos ou com parcerias junto à entidades filantrópicas (OSs e OSCIPs). Como se pode perceber, o direito constitucional à saúde conquistou no Brasil um espaço especial de proteção jurídica, tendo no STF um dos grandes balizadores dos reais contornos desse direito. **Espera-se que, com esta recente decisão, o Poder Judiciário mantenha seu firme compromisso com a defesa dos direitos humanos fundamentais e com a proteção do direito à saúde, como forma de proteção da dignidade humana e, no limite, da própria vida**. Outros temas ainda estão no STF aguardando importantes decisões, tais como o uso da canabis para fins terapêuticos, a descriminalização do uso de drogas, a descriminalização do aborto e a apuração de crimes cometidos por gestores públicos por gestão catastrófica do sistema de saúde brasileiro durante a pandemia. Aos poucos, e em ritmo mais lento do que o desejável, o Estado Democrático de Direito brasileiro vai dando suas respostas aos problemas da sociedade. --- **FERNANDO AITH** – Professor titular da Faculdade de Saúde Pública da Universidade de São Paulo (USP). Professor visitante da Faculdade de Direito da Universidade de Paris. Diretor do Centro de Pesquisas em Direito Sanitário da USP. Reproduzido do site [JOTA](https://www.jota.info/opiniao-e-analise/colunas/coluna-fernando-aith/judicializacao-da-saude-no-supremo-tribunal-federal-14072023) --- ´\[USM\_form\] **Categorias:** Artigos --- ### [A arte do desconforto: A intrigante "Unwearable Collection"](https://academiadepacientes.com.br/arte-do-desconforto-a-intrigante-unwearable-collection/) **Published:** julho 12, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Boehringer Ingelheim desafia a moda com a coleção inutilizável, criando impacto poderoso e aumentando a conscientização sobre a psoríase pustulosa generalizada. **Content:** \[tta\_listen\_btn\] A Boehringer Ingelheim, uma gigante farmacêutica alemã, está desafiando os padrões e elevando o conceito de desconforto a um novo patamar. A empresa, conhecida por suas invenções no campo da saúde, recentemente lançou sua Unwearable Collection®, um conjunto de peças de vestuário que ninguém em sã consciência quer usar. A mente por trás dessa campanha incomum é Bart Hess, um criador talentoso de Holanda, conhecido por ter criado o icônico “vestido de lodo” que Lady Gaga usou em seu álbum “Born This Way”. Dessa vez, Hess foi responsável por transmitir a dor e a solidão dos pacientes com psoríase pustulosa generalizada (PPG) por meio de sua arte. Hess criou quatro manequins impressionantes, um dos quais foi envolto em estilhaços afiados de vidro quebrado, para representar o sofrimento causado por essa doença de pele rara, que se manifesta por meio de bolhas dolorosas e cheias de pus. O objetivo é surpreender, provocar emoções e transmitir uma mensagem clara. A Boehringer Ingelheim, no entanto, não se limitou a isso. A empresa colaborou com o Laboratório DTech do Fashion Institute of Technology (FIT) para adicionar uma quinta peça à coleção. Estudantes talentosos do FIT e Bart Hess trabalharam juntos para criar essa nova peça chamada “Preso pela Incerteza”. O objetivo é demonstrar uma das experiências mais comuns com que os pacientes com PPG lidam: a incerteza constante sobre como a doença afeta sua vida e como eles são vistos pelos outros. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Em primeiro plano, a mais recente criação de Hess, *Presa pela Incerteza* (Boehringer Ingelheim). “Preso pela Incerteza” combina materiais comuns no mundo da moda com coisas estranhas como cristais e peças de vidro. As camadas de tule e malha feitas à mão são usadas no design para criar uma sensação de fumaça envolvendo o indivíduo. Isso representa a sensação de incerteza que acompanha os usuários de PPG. O uso de vidro colorido cuidadosamente espalhados pelas mãos, rosto e corpo também destaca a beleza e resiliência das pessoas que sofrem dessa doença incomum. A conclusão é clara: a singularidade prevalece mesmo em meio às adversidades. Claudia Beqaj, diretora executiva de dermatologia, vendas e marketing da Boehringer, espera que essa coleção única aumente a conscientização sobre a PPG e mostre o peso emocional que ela impõe aos pacientes. O trabalho de Bart Hess, alunos do FIT e equipe da Boehringer demonstrou claramente o medo e a incerteza que as pessoas que lutam contra a PPG enfrentam. Essas cinco peças incompreensíveis da coleção serão apresentadas na Galeria de Arte e Design do FIT. Eles convidam o público a mergulhar no mundo sombrio e impactante criado pela Boehringer Ingelheim e seus parceiros. > 🔄 **Compartilhe e ajude a aumentar a conscientização sobre a PPG e o impacto emocional que ela tem nos pacientes. 💔🌍📢 > Juntos, podemos fazer a diferença! 🤝💖🌟** \[USM\_form\] --- Imagens : Boehringer Ingelheim. **Categorias:** Notícias --- ### [ChatGPT e análise de medicamentos: se não agora, quando?](https://academiadepacientes.com.br/chatgpt-e-analise-de-medicamentos-se-nao-agora-quando/) **Published:** julho 12, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** FDA e EMA alertam sobre uso de modelos de linguagem para análises de medicamentos. Debate sobre limitações e riscos ganha espaço na indústria farmacêutica. **Content:** \[tta\_listen\_btn\] Hoje, trazemos uma importante notícia vinda diretamente de Boston. O uso crescente de modelos de linguagem, como o ChatGPT, tem se disseminado rapidamente em diversos setores. Entretanto, duas autoridades médicas da[ Food and Drug Administration](https://www.fda.gov/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)) e da [European Medicines Agency](https://www.ema.europa.eu/en) (EMA) declararam ontem que não cogitam para breve utilizar essa nova tecnologia para acelerar as análises de medicamentos. Durante a conferência anual da [Drug Information Association](https://www.diaglobal.org/Flagship/DIA-2023) (DIA), na quinta-feira (29/6), o diretor de marketing da EMA, Steffen Thirstrup, destacou uma preocupação crucial: “*Garbage in, garbage* *out*” \[o que entra, sai\], referindo-se ao fato de que esses modelos captam apenas o que já foi publicado, representando apenas a ponta do *iceberg*. Basear o conhecimento das equipes de revisão apenas nessa ponta de *iceberg*, sem levar em conta todos os programas em desenvolvimento que foram descartados pela indústria por diversas razões, pode ser perigoso, alertou Thirstrup. No entanto, ele enfatizou que **esse é um tema que precisa ser mais discutido no futuro, especialmente à medida que cada vez mais empresas recorrem à inteligência artificial e à aprendizagem de máquina em seus esforços de desenvolvimento.** Sentada ao lado de Thirstrup, a diretora de marketing da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), Hilary Marston, concordou que os modelos de linguagem são parte de um campo em rápido movimento, mas ressaltou que é difícil compreender como o ChatGPT chega a algumas conclusões e que ele, ocasionalmente, pode inventar informações, o que pode ser prejudicial. Marston também revelou que mantém um diálogo regular com seu homólogo na EMA, abordando diversos temas de saúde pública, incluindo recentemente o shortage (falta) de medicamentos, a xilazina e a geração de evidências. Ela também comentou sobre o crescente desafio do desabastecimento de medicamentos (shortage) nos Estados Unidos, principalmente porque as margens de lucro para as empresas farmacêuticas de genéricos são muito estreitas. “O que temos visto em nossos dados é que o número de *shortages* reais em nível nacional se estabilizou, mas o número de shortages mitigadas continua aumentando. E a razão para isso é que estamos jogando ‘whack-a-mole’ (um jogo de acertar o topo do mole com um martelo)”, disse Marston. “Regulamentações por si só não resolverão esse problema.” Essa discussão sobre o uso de modelos de linguagem para agilizar análises de medicamentos certamente continuará ganhando espaço nos debates futuros. A tecnologia avança a passos largos, mas é importante refletir sobre suas limitações e riscos, garantindo a segurança e a eficácia nos processos regulatórios farmacêuticos. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20500%20375%22%20width%3D%22500%22%20height%3D%22375%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22500%22%20height%3D%22375%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)## Whack-a-mole “Uma situação em que os problemas vão surgindo continuamente e aleatoriamente (assim que você resolve um problema, outro aparece e assim por diante) e todos os esforços para corrigi-los estão produzindo apenas resultados incompletos ou temporários” ## O que é o ChatGPT? O [ChatGPT](https://chat.openai.com/) é um modelo de linguagem baseado em inteligência artificial (IA) chamado “GPT-3.5”, desenvolvido pela OpenAI. Ele foi treinado em uma enorme quantidade de dados textuais para entender e gerar texto em linguagem natural. O modelo é construído em uma arquitetura de rede neural chamada *Transformer*, que permite que ele processe informações e gere respostas com base em sequências de palavras. Ele aprende a reconhecer padrões e estruturas gramaticais nos textos com os quais foi treinado. **Para treinar o ChatGPT, ele foi alimentado com bilhões de palavras de diferentes fontes, como livros, artigos da internet e até conversas humanas. Isso permite que o modelo tenha um amplo conhecimento de diversos assuntos, desde ciência e história até esportes e cultura.** **Quando você faz uma pergunta ao ChatGPT, ele analisa o texto da sua pergunta, identifica as palavras-chave e padrões de linguagem e, em seguida, gera uma resposta com base no contexto fornecido**. Ele tenta fornecer a resposta mais relevante e coerente possível, com base em sua experiência prévia. É importante ressaltar que, **embora o ChatGPT seja capaz de produzir respostas impressionantes, ele também pode cometer erros e não tem a capacidade de compreender o mundo da mesma forma que os humanos**. Portanto, é sempre necessário verificar as informações obtidas com outras fontes confiáveis. ## Riscos envolvidos O blog Academia de Pacientes ouviu Márcio Galvão, engenheiro de produção e voluntário da Associação Brasileira de Ataxias Hereditárias e Adquiridas (Abahe). Eis sua opinião sobre o tema: > Sobre o uso de Large Language Models (LLM), como o ChatGPT, nos produtos que são regulados pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), como no desenvolvimento de novos medicamentos, seria importante ter em mente que não existe ainda um marco regulatório adequado para a inteligência artificial (IA) em nenhum lugar do mundo (embora esteja em desenvolvimento na Europa, no Brasil e em várias outras partes do mundo). > > A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) terá ela própria autoridade para regulamentar o uso do ChatGPT e similares no âmbito em que atua? Há o risco de imprecisão nas respostas. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) vai se ocupar do modelo “padrão” do ChatGPT, treinado com dados da Internet incluindo fontes pouco confiáveis, ou estamos falando de modelos customizados, treinados com dados de fontes selecionadas por curadores e com seus parâmetros ajustados para maior precisão de respostas em domínios específicos? > > Finalmente os LLMs não são estáticos, eles evoluem. Talvez com o tempo possa surgir um viés mais robusto no modelo (preconceito de algoritmo) que afete sua imparcialidade. > > Como esta evolução será monitorada pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), uma vez que o uso dos LLMs tenha sido autorizado para esta ou aquela finalidade? Fique ligado em nosso blog para mais atualizações sobre esse e outros assuntos relevantes! Até a próxima! \[USM\_form\] **Categorias:** Notícias --- ### [Compartilhamento de risco em terapia gênica reduziria gasto](https://academiadepacientes.com.br/compartilhamento-de-risco-em-terapia-genica-reduziria-gasto/) **Published:** julho 12, 2023 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** Um modelo inovador de compartilhamento de risco para terapias gênicas que poderia economizar dinheiro em relação às terapias existentes foi proposto pela CSL Behring na Alemanha. **Content:** \[tta\_listen\_btn\] Um modelo inovador de [compartilhamento de risco](https://academiadepacientes.com.br/acordos-de-partilha-de-risco-para-os-raros/) para terapias gênicas que poderia economizar dinheiro em relação às terapias existentes foi proposto pela CSL Behring na Alemanha. O mecanismo seria aplicado a terapias de administração única, potencialmente curativas, que substituem tratamentos continuados – por exemplo, o tratamento recentemente aprovado da empresa para hemofilia B, Hemgenix® (etranacogene dezaparvovec-drlb). Stefan Neudoerfer, chefe de Acesso ao Mercado e Preços na Europa, delineou o modelo em um artigo recente no site observer-gesundheit. Ele observou que os métodos atuais de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/), incluindo pagamentos parcelados, não lidam com o problema central da incerteza em relação à duração do efeito das terapias de administração única – uma consequência da duração limitada dos estudos clínicos. A CSL Behring está propondo pagamentos anuais adaptaveis alinhados com os custos anuais de tratamento do padrão de cuidados existente, que só seriam pagos mediante comprovação anual de sucesso e teriam um prazo predefinido. Como resultado, o novo tratamento custaria não mais do que a terapia vigente e poderia custar significativamente menos a longo prazo, se os efeitos durassem mais do que o período acordado de pagamentos, porque os pagadores seriam poupados dos custos de longo prazo do medicamento com que, de outra forma, teriam que arcar. No caso da hemofilia B, por exemplo, os custos anuais atuais da terapia podem variar de €230.000 (cerca de um milhão e 230 mil reais) a €350.000 (cerca de um milhão e oitocentos mil reais). Neudörfer sugere que “a evitação de um preço único elimina o pré-financiamento e, assim, picos de custos para o seguro saúde estatutário. Isso contribui diretamente para o financiamento sustentável de terapias de única dose”. Os requisitos administrativos geralmente são uma barreira para acordos de compartilhamento de risco para produtos de terapia avançada (ATMPs), mas a CSL Behring acredita que seu modelo pode ser implementado dentro do quadro regulatório existente com ajustes mínimos. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A nova abordagem seria compatível com as regras da AMNOG[1](#footnote_1_45622 "A Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG, tradução em inglês: “Pharmaceuticals Market Reorganization Act”) é uma lei relativa à comercialização de produtos farmacêuticos na Alemanha. Ela exige que os fabricantes de medicamentos apresentem evidências ao Comitê Conjunto Federal que demostrem que seus novos produtos têm um benefício adicional em comparação com produtos anteriores. Atribui-se a AMNOG a redução do custo dos cuidados de saúde na Alemanha") para negociação de descontos. A revisão anual do sucesso do tratamento poderia ser conduzida por fundos individuais de seguro saúde, usando dados rotineiros específicos do paciente. Os fundos de seguro saúde teriam a opção de negociar seus próprios descontos com o fabricante. A inclusão do preço anual no banco de dados de preços Lauer-Taxe[2](#footnote_2_45622 "O Lauer Taxe é um banco de dados de todas as entidades farmacêuticas, por ex. medicamentos, dispositivos médicos e também remédios, e seus preços.") permitiria *mark ups*. Os requisitos de prescrição econômica seriam atendidos porque o preço da nova terapia seria baseado nos custos atuais do tratamento. Historicamente, acordos de compartilhamento de risco na Alemanha geralmente têm sido assinados por fundos de seguro saúde individuais ou grupos de fundos de seguro saúde, mas esse modelo permitiria que os acordos fossem negociados em nível nacional. Será interessante ver como o GKV-Spitzenverband[3](#footnote_3_45622 "A Associação Nacional das Caixas Estatutárias de Seguro de Doença (GKV-SV) representa os interesses de todas as caixas estatutárias de seguro saúde e de cuidados de longa duração na Alemanha a nível europeu e internacional.") responderá ao modelo proposto pela CSL Behring – e se os pagadores em outros países irão desejar adotar a abordagem. \[USM\_form\] --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. 1. A Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG, tradução em inglês: “Pharmaceuticals Market Reorganization Act”) é uma lei relativa à comercialização de produtos farmacêuticos na Alemanha. Ela exige que os fabricantes de medicamentos apresentem evidências ao Comitê Conjunto Federal que demostrem que seus novos produtos têm um benefício adicional em comparação com produtos anteriores. Atribui-se a AMNOG a redução do custo dos cuidados de saúde na Alemanha \[[↩](#identifier_1_45622)\] 2. O Lauer Taxe é um banco de dados de todas as entidades farmacêuticas, por ex. medicamentos, dispositivos médicos e também remédios, e seus preços. \[[↩](#identifier_2_45622)\] 3. A Associação Nacional das Caixas Estatutárias de Seguro de Doença (GKV-SV) representa os interesses de todas as caixas estatutárias de seguro saúde e de cuidados de longa duração na Alemanha a nível europeu e internacional. \[[↩](#identifier_3_45622)\] **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Alemanha: CEO de seguro-saúde alerta para preços extorsivos](https://academiadepacientes.com.br/alemanha-ceo-de-seguro-saude-alerta-para-precos-extorsivos/) **Published:** julho 7, 2023 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** A Alemanha devia adotar teto de lucro e margem sobre custos para produtos farmacêuticos, segundo o chefe do maior fundo de seguro de saúde obrigatório do país. **Content:** A Alemanha deveria adotar um teto de lucro e margem sobre custos para produtos farmacêuticos, na visão do chefe do maior fundo de seguro de saúde obrigatório do país. Jens Baas, CEO da Techniker Krankenkasse, expôs suas ideias em uma entrevista ao Handelsblatt [e em um post no LinkedIn](https://www.linkedin.com/feed/update/urn:li:activity:7081515242622480384/) . Baas critica as empresas farmacêuticas por lucros às vezes “obscenos”: “Eles estão tirando dinheiro do nosso sistema de saúde de uma forma que não é mais socialmente aceitável”. Ele reconhece que os lucros são necessários para incentivar o desenvolvimento de novos medicamentos, mas reflete que “os hospitais estão lutando com a ameaça de falência, médicos, outros prestadores de serviços e startups só podem sonhar com margens de mais de 20%. Mas também em uma comparação de todas as indústrias, a farmacêutica e a indústria do petróleo estão sozinhas no topo.” Ele alerta: “Em cinco a dez anos, no máximo, teremos tantas terapias gênicas caras no mercado que nosso sistema de saúde não poderá mais pagar por seu uso generalizado”. Por isso, ele sugere que “se não quisermos ter um debate desagradável em algum momento sobre quem recebe terapias tão caras e quem não recebe, temos que fazer mudanças nos preços agora”. Na visão de Baas, “para o futuro, precisamos de preços justos para novos medicamentos, que consistam nos custos reais incorridos e em uma margem de lucro socialmente aceitável”. Mais especificamente, ele propõe que “uma abordagem poderia ser adicionar uma margem de lucro aos custos comprovados de pesquisa, desenvolvimento, fabricação e distribuição se para chegar a um preço (que, aliás, muitas pessoas não sabem: as despesas de marketing das empresas farmacêuticas são muitas vezes mais altas do que as de pesquisa)”. Ele acredita que esses controles precisariam ser rigorosamente aplicados: “Os fundos de seguro de saúde só devem pagar por medicamentos cujos fabricantes aceitem esse teto de lucro”. O teto de lucro e o modelo de preço de custo mais margem é apenas uma opção para a reforma. Baas acha que “também pode haver outras abordagens – devemos ter uma discussão aberta – mas para ontem!” Políticos de partidos da coalizão governista concordam com a necessidade de mudança, mas não necessariamente aceitam as propostas de Baas. Martina Stamm-Fibich, do SPD, reconhece a necessidade de “mais transparência de preços no setor farmacêutico”, mas acha que “a divulgação obrigatória e uma margem fixa são o caminho errado a seguir”. Paula Piechotta, dos Verdes, vê o “aumento dramático dos custos” como um “desenvolvimento alarmante” para os seguros de saúde obrigatórios. Ela acha “compreensível que o debate esteja agora ganhando velocidade sobre como podemos manter terapias inovadoras acessíveis no futuro”, mas argumenta que novos modelos de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) devem continuar a oferecer incentivos substanciais para o desenvolvimento de novos medicamentos. O governo alemão introduziu novas medidas importantes de contenção de custos em outubro de 2022 e deve revisar seu impacto inicial ainda este ano. Será interessante ver se responde às propostas de reforma mais radical dos seguros de saúde \[USM\_form\] --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Análise de Custo-efetividade: Cinco alternativas mais justas](https://academiadepacientes.com.br/analise-de-custo-efetividade-cinco-alternativas-mais-justas/) **Published:** julho 10, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A análise de custo-efetividade padrão (CEA), aquela que utiliza anos de vida ajustados pela qualidade (QALY), e que é empregada pela CONITEC para deliberar sobre a incorporação de tecnologias de saúde ao SUS, tem sido criticada. Isto porque ela confere menor valor a medicamentos e tratamentos que prolongam a vida de pessoas com deficiências ou doenças crônicas, em comparação com aquelas sem tais condições. **Content:** Uma antiga [canção de Billy Blanco](https://youtu.be/kqaidHLj5ZY) dizia: ``` O que dá pra rir dá pra chorar Questão só de peso e medida Problema de hora e lugar Mas tudo são coisas da vida ``` Este parece ser o caso dos métodos alternativos de Análises de [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) de tecnologias em saúde, que tentam superar o caráter discriminatório de medidas como o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), quando tem-se que decidir sobre tratamentos para pessoas com doenças raras, com deficiências, idosas, ou mesmo com doenças crônicas graves. Abaixo destacamos metodologias alternativas que eventualmente podem até empregar o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), mas com algumas adaptações. **O problema com tais metodologias é que ainda estão em caráter preliminar de desenvolvimento** . “O que dá pra rir, dá pra chorar. Questão só de peso e medida”. - A análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) padrão (CEA), aquela que utiliza anos de vida ajustados pela qualidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)), e que é empregada pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para deliberar sobre a incorporação de tecnologias de saúde ao SUS, tem sido criticada. Isto porque ela [confere menor valor a medicamentos e tratamentos que prolongam a vida de pessoas com deficiências ou doenças crônicas](https://academiadepacientes.com.br/analises-de-custo-efetividade-convencionais-sao-discriminatorias/), em comparação com aquelas sem tais condições. - A utilização dessa metodologia tem levado a restrições de acesso a medicamentos e tratamentos para pessoas com deficiências e doenças crônicas em sistemas de saúde, como o NHS/[NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) no Reino Unido, resultando em preocupações sobre seu caráter discriminatório. - Recomenda-se que tanto sistemas de saúde públicos quanto planos de saúde ou seguros-saúde privados considerem a adoção de métodos alternativos, como análises de custo-benefício e abordagens de valor baseadas nas preferências dos pacientes, para determinar o valor de medicamentos e tratamentos com receita, garantindo uma perspectiva mais equitativa e não discriminatória. - Ainda assim, é fundamental que tais alternativas sejam desenvolvidas com preocupação de evitar possíveis formas de discriminação e que pesquisas contínuas sejam apoiadas (pelo PPSUS, por exemplo, como veremos mais adiante) para aprimorar essas metodologias, buscando promover uma distribuição mais justa dos recursos de saúde. Destacamos cinco metodologias alternativas em desenvolvimento, que merecem atenção das associações de pacientes e da sociedade em geral, visando zelar pelos seus direitos. ## Igual Valor dos Anos de Vida Ganhos (Equal Value of Life Years Gained -evLYG) Em 2018, o Institute for Clinical and Economic Review (ICER) dos EUA introduziu a métrica Igual Valor dos Anos de Vida Ganhos (evLYG) como uma alternativa ao [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/). Desde então, incorporou-o em sua Abordagem de Avaliação de Valor 2020–2023 como um componente de todas as novas avaliações de tecnologias de saúde (ATS) realizadas pelo ICER. Funciona mais ou menos assim. Se um tratamento acrescenta um ano de vida a uma população de pacientes vulneráveis (p. ex., indivíduos com câncer, esclerose múltipla, diabetes, epilepsia ou uma deficiência vitalícia grave), esse tratamento receberá o mesmo evLYG que outro que acrescenta um ano de vida a membros mais saudáveis ​​da comunidade.” ✅**Pontos fortes**: A evLYG atribui igual valor *à extensão da vida* em diferentes populações, independentemente da **qualidade de vida**, tornando-se uma medida mais inclusiva para pacientes vulneráveis. ❌**Pontos fracos**: A evLYG foi criticada por não levar em consideração as melhorias na qualidade de vida, focando apenas na extensão da mesma. Isso poderia não refletir totalmente o valor percebido pelos pacientes. No entanto, estudo posterior desmentiu tal informações. Mais estudos são necessários para que se chegue a uma conclusão sobre o método. ## Anos de Saúde Total (Health Years in Total – HYT) Pesquisadores da Universidade de Washington propuseram este método em 2019 para superar as limitações do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), do EVL e do evLYG. O HYT utiliza uma abordagem adicional **para desagregar os efeitos na expectativa de vida dos impactos na qualidade de vida**. Isso permite que pacientes com baixa qualidade de vida se beneficiem plenamente de intervenções que prolongam a mesma. ✅**Pontos fortes**: O HYT aborda as limitações do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) e do evLYG, permitindo que pacientes com menor qualidade de vida se beneficiem plenamente de intervenções que prolongam a expectativa de vida. ❌**Pontos fracos**: O HYT ainda está em desenvolvimento e requer mais pesquisas para entender sua aplicação prática. A medição precisa do impacto na qualidade de vida para além do envelhecimento pode ser algo desafiador. O HYT é visto como uma alternativa promissora ao [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) e ao evLYG, mas requer críticas, desenvolvimento, aplicação e testes adicionais para seu aprimoramento. ## Fronteira de eficiência (Efficience Frontier – EF): Uma alternativa à análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) convencional é a Fronteira de [Eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) (EF), que usa medidas específicas para cada situação. Cada caso é um caso. Isso porque ela faz uma comparação entre custo e valor oferecido por um novo medicamento e o valor oferecido por medicamentos existentes para a mesma condição clínica. Gera-se um gráfico de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) que mostra os resultados e os custos específicos dos medicamentos existentes: custos no eixo horizontal; valores de benefícios no eixo vertical. Depois disso, o novo medicamento é avaliado em termos de “custo por unidade de benefício” em comparação com os tratamentos mais eficientes existentes: ou seja, aqueles que estão na fronteira. Isso vai servir para determinar a taxa máxima de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) para um tratamento específico, ou, em outras palavras, determinar o preço pelo qual ele seria igualmente eficiente. Os tratamentos que se revelarem abaixo da fronteira de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) exigirão uma explicação adicional para sua incorporação a um sistema público de saúde, por exemplo, ou para uma redução de preço. Além disso, como todas as métricas de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), sua utilidade depende de obter-se os detalhes precisos da condição, para se avaliar os resultados relevantes para as pessoas que sofrem com a condição em tratamento. ✅**Pontos fortes**: A Fronteira de [Eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) oferece uma abordagem clara e transparente para determinar a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) de um tratamento específico, levando em consideração o valor proporcionado por medicamentos existentes para a mesma condição clínica. Além disso, o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) não é necessário para avaliar os benefícios de um tratamento. ❌**Pontos fracos:** A Fronteira de [Eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) não permite comparações diretas entre diferentes condições de saúde. Sua dependência da [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) de medicamentos existentes pode limitar sua aplicação nas áreas terapêuticas com pouca inovação recente. A FE examina apenas um benefício do tratamento de saúde por vez, o que significa que existem várias fronteiras, ou a soma de vários benefícios em uma única pontuação. Não consegue levar em consideração os benefícios de um novo tratamento que não estejam incorporados nesta ou naquela medição já existente devido ao fato de nelas se basear. ## Custo-efetividade Ajustado ao Risco Generalizado (Generalized Risk-Adjusted Cost-Effectiveness-GRACE): Os autores da abordagem GRACE conseguiram demonstrar que este método implica limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) mais generosos para doenças mais graves. Dessa forma, o GRACE atribui maior valor aos ganhos na qualidade de vida para pessoas com deficiências, porque parte do pressuposto (correto de acordo com pesquisas sociológicas) que pessoas com deficiência estariam mais dispostas a assumir riscos maiores em comparação a pessoas sem deficiência, em nome de um benefício. Ainda que este benefício lhes proporcionasse uma qualidade de vida inferior ao das pessoas sem deficiência, diante da opção por um tratamento. A abordagem busca incorporar a incerteza nos resultados de saúde ao modelo, usando um “[QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) generalizado ajustado ao risco”. Isso é um detalhe importante. Diferentemente dos métodos tradicionais que tentam *domar* o risco, esta abordagem *abraça* o risco, digamos assim, pois a fórmula empregada para calcular [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) na abordagem GRACE implica que pessoas com “baixa qualidade de vida” estariam mais dispostas a abrir mão da maior expectativa de vida em nome de uma melhor qualidade da mesma. Assim, a abordagem GRACE incorpora a deficiência permanente em sua formulação, bem como uma ampla gama de preferências de risco. GRACE tem evoluído ao longo do tempo e verificado que a deficiência sempre aumenta a [disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/) por qualidade de vida nos pacientes, até mesmo em detrimento de sua extensão. De posse destes achados, seria interessante observarmos um incremento nos estudos rigorosos sobre perspectivas da preferência de pacientes com deficiência (e outros). A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) já ouve pacientes para avaliar o risco que estão dispostos a assumir por um tratamento que acreditam que melhorará sua qualidade de vida. E incorpora suas perspectivas aos processos decisórios. **Está na hora de acabar com o paternalismo regulatório que, sob o pretexto de proteger pessoas de riscos que muitas vezes até nem se materializarão, toma decisões por elas**. Sem sequer ouvi-las sobre o quanto de risco estariam dispostas a suportar para obter um ganho qualquer em qualidade de vida. ✅**Pontos fortes**: O GRACE supera as limitações da CEA tradicional, permitindo uma análise mais abrangente e considerando as preferências individuais dos pacientes em relação ao risco e qualidade de vida. ❌**Pontos fracos**: O GRACE requer melhores dados, incluindo novas estimativas de atitudes em relação ao risco nos resultados de saúde. Além disso, é necessário explorar mais como a formulação do GRACE aborda as preocupações discriminatórias associadas ao [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/). Esta abordagem possui suas próprias limitações, destacando-se a necessidade contínua de melhores dados, incluindo novas estimativas de atitudes em relação ao risco nos resultados de saúde. Assim como Análise de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) tradicional, o método GRACE atualmente se baseia em utilidades de saúde de um “indivíduo representativo” que não necessariamente incorpora questões como desigualdades em saúde, sobre as quais os autores sugerem pesquisas futuras. Assim como a abordagem HYT, o GRACE se beneficiaria com o uso de utilidades de saúde baseadas em instrumentos de pesquisa mais abrangentes e com a contribuição de um grupo mais amplo de [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/), incluindo pessoas com deficiências de longo prazo e aquelas com doenças crônicas. ## Carga Aumentada pela Mortalidade e Impacto (Burden Augmented by Deadliness and Impact-BADI) Esta é uma medida de benefício à saúde que visa examinar como uma doença reduz o tempo de vida ([mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/)) e aumenta as consequências negativas na qualidade de vida (impacto). A medida de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) prioriza as urgências e doenças mais graves na vida, enquanto o impacto mede a qualidade de vida pior do que a esperada devido ao envelhecimento. Mais pesquisas sobre o impacto do envelhecimento sem doenças são necessárias. Mais experiência com BADI é necessária para melhor compreensão de suas limitações e implicações. ✅**Pontos fortes**: O BADI aborda os efeitos de letalidade e impacto das doenças, buscando equilibrar a valoração dos ganhos em qualidade de vida e expectativa de vida. Não é uma medida discriminatória porque trata exclusivamente do impacto desta ou daquela doença e não requer um método específico para medir a eficácia das intervenções. ❌**Pontos fracos**: O BADI ainda não foi amplamente testado e requer mais pesquisas para sua aplicação prática. É necessário acumular experiência com essa medida para descrever suas limitações práticas e implicações distributivas. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20400%20400%22%20width%3D%22400%22%20height%3D%22400%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22400%22%20height%3D%22400%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Programa Pesquisa para o SUS (PPSUS) Como se vê, em comum a todas as iniciativas que buscam remediar os problemas das Análises de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) convencionais, está o grau aparentemente incipiente dos estudos em que se amparam até este momento. A solução possível para este problema em território nacional seria **um edital que induzisse pesquisas sobre tais métodos sob a égide do PPSUS**. Através do PPSUS poder-se-ia garantir certa independência nas pesquisas em terreno clivado por interesses de todos os matizes, confessáveis ou não. Segue abaixo um FAQ sobre o PPSUS. ### **1. Quais são os objetivos do Programa Pesquisa para o SUS?** Os objetivos do PPSUS são financiar pesquisas em temas prioritários para a saúde da população brasileira, promover a aproximação dos sistemas de saúde, ciência e tecnologia locais, reduzir as desigualdades regionais na ciência, tecnologia e inovação em saúde, e promover a equidade. ### **2. Quem coordena o PPSUS?** O PPSUS é coordenado pelo Ministério da Saúde (MS), por meio do Departamento de Ciência e Tecnologia da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (Decit/SCTIE), em parceria com o Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) e as Fundações de Amparo/Apoio à Pesquisa (FAP) e as Secretarias Estaduais de Saúde (SES) e as Secretarias de Ciência e Tecnologia (SECT). ### **3. Como o PPSUS contribui para a redução das desigualdades regionais?** O programa contribui para a redução das desigualdades regionais ao financiar pesquisas nas diferentes Unidades Federativas (UF) do Brasil, levando em consideração as peculiaridades e especificidades de cada região, promovendo a equidade e fortalecendo a pesquisa local. ### **4. Qual é a importância do modelo de gestão descentralizado e participativo do PPSUS?** O modelo de gestão descentralizado e participativo do PPSUS envolve gestores, profissionais de saúde, pesquisadores e representantes da sociedade civil, criando uma abordagem colaborativa e inclusiva para o desenvolvimento científico e tecnológico em saúde. ### ****5. Como o PPSUS contribui para o fortalecimento da pesquisa local?**** Ao financiar pesquisas em temas prioritários e promover a aproximação dos sistemas de saúde, ciência e tecnologia locais, o PPSUS contribui para aumentar a experiência e a produção científica dos pesquisadores locais, tornando-os mais competitivos em âmbito nacional. # Conclusão As alternativas à análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) discutidas apresentam diferentes abordagens para corrigir as questões de distribuição e valorização dos ganhos de vida. E evidenciam o caráter discriminatório de medidas como o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), para com pessoas com deficiência ou doenças raras. As Análise de [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) convencionais e o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) tem sido adotados como padrão-ouro pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Espera-se que a volta de um governo democrático ao país propicie uma reavaliação profunda de suas práticas em nome da equidade em saúde, diretriz cardinal do SUS. Embora cada uma das abordagens apresentadas tenha suas vantagens e desafios, é importante considerar suas limitações específicas ao aplicá-las. Ao adotar abordagens mais inclusivas, podemos garantir um acesso mais justo e igualitário aos cuidados de saúde. Uma solução para reduzir as lacunas de conhecimento nacional em tais metodologias seria a criação de um edital temático no PPSUS tendo este tema como objeto. \[USM\_form\] **Categorias:** Tem Solução! --- ### [Coordenação de Doenças Raras é alvo de disputas incomuns](https://academiadepacientes.com.br/coordenacao-de-doencas-raras-e-alvo-de-disputas-palacianas/) **Published:** julho 5, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Coordenação de Doenças Raras vinculada a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, do Ministério da Saúde, comandada por Helvécio Miranda, passa por algumas movimentações no mínimo intrigantes. **Content:** A Coordenação de Doenças Raras vinculada a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde, do Ministério da Saúde, comandada por Helvécio Miranda, passa por algumas movimentações no mínimo intrigantes. Vamos aos fatos: No dia 23 de fevereiro de 2023, o Diário Oficial da União dava conta de que a Ministra da Saúde nomeara ALISSON MACIEL DE FARIA, para exercer o Cargo Comissionado Executivo de Coordenador-Geral de Doenças Raras, CCE 1.13, código 24.0074, do Departamento de Atenção Especializada e Temática, da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (**PORTARIA DE PESSOAL GM/MS N° 389**). No dia 12 de abril, o DOU publicaria nova nomeação assinada pela Ministra para a mesma pessoa, ALISSON MACIEL DE FARIA, e cargo (**PORTARIA DE PESSOAL/GM/MS N° 758**). Em tese, a Coordenação ainda tem como seu dirigente Allison Maciel de Faria. No entanto, nas últimas 48 horas, [cresceram rumores de que Natan Monsores de Sá seria o novo coordenador](https://academiadepacientes.com.br/um-dilema-etico-os-fins-justificam-os-meios/). Sua nomeação ainda não foi publicada no Diário Oficial da União, mas acredita-se que deverá ser em breve. Entre outros cargos, Helvécio Miranda foi Secretário Municipal de Saúde e Secretário Municipal de Planejamento, Orçamento e Informação do município de Belo Horizonte, antes de assumir a Secretaria de Atenção Especializada à Saúde do Ministério da Saúde. Allison, por sua vez, recebera promoção concedida pelo então Secretário de Planejamento, Helvécio Miranda, em 2016, para o cargo de Especialista em Políticas Públicas e Gestão Governamental, como se constata no Diário Oficial do Estado de Minas Gerais, de 7 de abril de 2016. Atualmente. Allison é lotado na Secretaria de Regionalização da Saúde de Uberlândia, vinculada à Secretaria Estadual de Saúde de Minas Gerais. A movimentação atípica para um cargo tão pouco disputado poderia sugerir captura dos interesses públicos por motivações privadas, numa área em que interesses poderosos costumam operar. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20200%20275%22%20width%3D%22200%22%20height%3D%22275%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22200%22%20height%3D%22275%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Jânio Quadros: Para onde vamos? [Forças ocultas?](https://www1.folha.uol.com.br/folha/livrariadafolha/787752-forcas-ocultas-ja-derrubaram-um-presidente-conheca-janio-quadros.shtml) Eleito democraticamente, Jânio Quadros (1917-1992) tomou posse em janeiro de 1961. E renunciou no dia 25 de agosto do mesmo ano, afirmando ser vítima de “forças ocultas”. **Categorias:** Notícias --- ### [Acesso a testes genéticos em doenças raras: lacuna crítica](https://academiadepacientes.com.br/acesso-a-testes-geneticos-em-doencas-raras-lacuna-critica/) **Published:** julho 4, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Conheça as disparidades regionais na disponibilidade de testes genéticos para doenças raras no Brasil e seu impacto no diagnóstico e tratamento. **Content:** **Principais destaques** ✅Impacto no diagnóstico e tratamento das condições raras ✅Dificuldades na construção de políticas públicas efetivas ✅Necessidade de colaboração entre os serviços de saúde ✅Importância dos laboratórios especializados em análise genética ✅Triagem neonatal ampliada como solução potencial ✅Conclusão e apelo por políticas de acesso igualitário Um estudo recente, divulgado na *Public Health Genomics*, e conduzido por uma equipe de pesquisadores de várias instituições do Brasil trouxe à luz o estado atual dos testes genéticos para doenças raras no país. E o resultado não é nada bom. O estudo, intitulado “[Disponibilidade de testes genéticos em serviços públicos de saúde no Brasil: dados da Rede Brasileira de Doenças Raras](https://karger.com/phg/article-pdf/doi/10.1159/000531547/3929533/000531547.pdf)“, destaca alguns achados preocupantes sobre a falta de acesso a testes genéticos para doenças raras no Brasil, citados pela a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras (PNAIPDR), nas instituições que integram a referida rede . De acordo com o estudo, apenas um pequeno número de centros especializados em todo o país oferece serviços de testes genéticos para doenças raras, apesar de estimativas sugerirem que até 13 milhões de pessoas no Brasil possam ser afetadas por essas condições. > **A disponibilidade de testes para doenças raras no Brasil apresenta grandes discrepâncias regionais, o que pode prejudicar o diagnóstico e o tratamento adequado dessas condições.** Essa falta de acesso a testes genéticos pode levar a diagnósticos imprecisos e atrasos no tratamento, o que pode trazer sérias consequências para pacientes com doenças raras. O estudo também constatou que há falta de padronização na prestação de serviços de testes genéticos, com variação significativa nos tipos de testes oferecidos e na qualidade dos mesmos. Isso demonstra a necessidade urgente de melhorar o acesso a testes genéticos para doenças raras no Brasil, bem como enfatiza a importância da padronização e do controle de qualidade na prestação desses serviços. Apesar desses desafios, o estudo também destaca alguns desenvolvimentos positivos no campo do diagnóstico e tratamento de doenças raras no Brasil. Por exemplo, houve um aumento no número de centros especializados que oferecem serviços de testes genéticos nos últimos anos, e há uma conscientização crescente sobre a importância dos testes genéticos entre os profissionais de saúde e o público em geral. No geral, o estudo ressalta a necessidade urgente de ações para melhorar o acesso a testes genéticos para doenças raras no Brasil. Ao enfrentar esses desafios, torna-se possível aprimorar o diagnóstico e o tratamento de doenças raras no país e melhorar a vida de milhões de pessoas afetadas por essas doenças. --- **O que você vai ler a seguir:** - [Principais resultados](#aioseo-principais-resultados) - [Discrepâncias regionais na disponibilidade de testes](#aioseo-discrepancias-regionais-na-disponibilidade-de-testes) - [Ausência de procedimentos diagnósticos para condições do eixo II da PNAIPDR](#aioseo-ausencia-de-procedimentos-diagnosticos-para-condicoes-do-eixo-ii) - [Disponibilidade de testes genéticos nos serviços de saúde](#aioseo-disponibilidade-de-testes-geneticos-nos-servicos-de-saude) - [Subnotificação de testes e dificuldades na construção de políticas públicas](#aioseo-subnotificacao-de-testes-e-dificuldades-na-construcao-de-politicas-publicas) - [Impacto da disponibilidade de testes no diagnóstico e tratamento](#aioseo-impacto-da-disponibilidade-de-testes-no-diagnostico-e-tratamento) - [O que é a Rede Brasileira de Doenças Raras (RARAS)](#aioseo-o-que-e-a-rede-brasileira-de-doencas-raras-raras) - [Conclusão](#aioseo-conclusao) --- ## Principais resultados Segundo a pesquisa, das 37 instituições investigadas, 27 (73%) forneceram testes genéticos. Destas últimas, 23 (62,16% do total) ofereciam exames citogenéticos, 20 (54,05%) ofereciam procedimentos moleculares e 22 (59,46%) ofereciam testes diagnósticos de Erros Inatos do Metabolismo (EIM). O estudo também revelou que a identificação de glicosaminoglicanos urinários por cromatografia em camada delgada, eletroforese e/ou medição quantitativa apresentaram o maior índice de terceirização. Além disso, o procedimento mais realizado *in loco* (e não terceirizado) foi o cariótipo de sangue periférico com técnica de banda. Preocupantemente, 10 dos 37 centros (27%) não disponibilizavam acesso aos procedimentos investigados, seja presenciais ou terceirizados, com as regiões Norte e Centro-Oeste se destacando pela indisponibilidade dessas técnicas em pelo menos 40% das instituições avaliadas. Esses resultados destacam a necessidade urgente de melhorar o acesso a testes genéticos para doenças raras no Brasil, especialmente em regiões onde a disponibilidade desses serviços é limitada. ### Discrepâncias regionais na disponibilidade de testes De acordo com os dados coletados, foi observado que as regiões Norte e Centro-Oeste apresentam uma disponibilidade significativamente menor de testes em comparação com as regiões Sul e Sudeste. Essa concentração desigual de testes pode dificultar o diagnóstico precoce das doenças raras nessas regiões, levando a possíveis subdiagnósticos e subtratamentos. Essas discrepâncias regionais são um reflexo das desigualdades socioeconômicas e de infraestrutura que existem no Brasil. As regiões mais desenvolvidas e com maior acesso a recursos de saúde tendem a ter uma disponibilidade maior de testes para doenças raras, enquanto as regiões mais carentes enfrentam maiores desafios nesse aspecto. ### Ausência de procedimentos diagnósticos para condições do eixo II da PNAIPDR Um ponto preocupante é a ausência de procedimentos diagnósticos para condições do eixo II (doenças raras não genéticas) no Brasil. Estima-se que até 20% das doenças raras não tenham causas genéticas e, portanto, não se enquadrem nos procedimentos diagnósticos estabelecidos pela Política de Doenças Raras. Isso pode levar a uma subavaliação potencial e ao subsequente subtratamento dessas condições raras. ### Disponibilidade de testes genéticos nos serviços de saúde Antes da implementação da PNAIPDR, estudos mostraram que os testes genéticos diagnósticos estavam disponíveis em 71% dos serviços de saúde listados no sistema público de saúde, financiado em parte pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Esses serviços ofereciam principalmente citogenética convencional, citogenética de alta resolução, Hibridização in situ fluorescente (FISH), testes de erros inatos do metabolismo (EIM) e diagnóstico pré-natal. No entanto, a disponibilidade de técnicas diagnósticas moleculares específicas não foi totalmente pesquisada. Um levantamento mais recente revelou que, embora cerca de 70% dos serviços de saúde pesquisados oferecessem testes para doenças raras, houve discrepâncias na distribuição desses testes. Técnicas de EIM e biologia molecular eram mais frequentemente oferecidas, enquanto o diagnóstico pré-natal, exames citogenéticos e Hibridização in situ fluorescente (FISH) tinham maior disponibilidade em estudos anteriores. Além disso, é importante mencionar que o presente estudo incluiu centros de triagem neonatal, que geralmente não realizam cariótipo em sua rotina de atendimento, o que pode explicar a taxa mais baixa de disponibilidade desses exames. ### Subnotificação de testes e dificuldades na construção de políticas públicas Foi observada uma discrepância entre os dados reportados pelos serviços de saúde nesta pesquisa e os números divulgados pelo Ministério da Saúde. A análise dos dados sugere uma subnotificação e a possível ausência de registro dessas técnicas nos bancos de dados oficiais. Essa falta de [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) precisos dificulta a construção de políticas públicas efetivas e pode reduzir os investimentos formais em recursos tecnológicos e humanos para os centros que realizam essas técnicas. ### Impacto da disponibilidade de testes no diagnóstico e tratamento Em algumas regiões do Brasil, principalmente no Centro-Oeste e Sudeste, foi observada uma grande discrepância no número de procedimentos realizados, especialmente nos perfis de acilcarnitina e aminoácidos. Isso pode ser devido à disponibilidade de triagem neonatal ampliada em alguns estados, como São Paulo e Brasília, que não é universal em todo o país. Essas técnicas específicas podem ser repassadas por meio de pagamentos específicos para triagem neonatal e não são contabilizadas nos [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) oficiais. Estima-se que a triagem neonatal ampliada seja oferecida em todos os estados brasileiros a partir de 2023. A ausência de testes diagnósticos em alguns centros pode levar à necessidade de encaminhamentos para avaliação e investigação em outros locais, o que pode atrasar o diagnóstico e o tratamento. Estudos futuros são necessários para entender se a falta desses métodos diagnósticos impacta a idade do diagnóstico e/ou a capacidade de diagnóstico. ### Situação regional **Região****Situação****Norte**A região Norte possui a maior área territorial das cinco regiões do Brasil (mais de 3 milhões de km²) e abrange 45,25% do território nacional \[21\]. A maior parte da floresta amazônica está em seu território. Apesar de ser a maior região, é a segunda menos populosa do Brasil, com 18,6 milhões de habitantes e 6,3% do produto interno bruto (PIB) nacional . Nenhum dos centros participantes da região Norte oferecia diagnóstico citogenético pré-natal ou análise de DNA pela técnica de Southern blot, Amplificação Multiplex de Sondas Dependente de Ligação (MLPA) ou Sequenciamento de Próxima Geração (NGS) (single gene, multigene panel ou Sequenciamento do Exoma Completo (WES). Além disso, nenhum centro nesta região demográfica tinha disponibilidade clínica de técnicas de diagnóstico para EIM além dos Glicosaminoglicanos urinários (GAG) e ensaios enzimáticos de plasma e leucócitos. Dois centros de saúde da região Norte, localizados no estado do Acre, não possuíam procedimentos disponíveis *in loco* ou acessíveis por meio de terceirização pública ou privada.**Nordeste**A região Nordeste possui a segunda maior população (mais de 57 milhões de habitantes) e 14,2% do PIB nacional \[22\] e é o terceiro maior território nacional (1,5 milhões de km²) . Três centros da região Nordeste participantes da pesquisa não realizavam nenhuma das técnicas diagnósticas investigadas.**Centro-Oeste**A região Centro-Oeste possui uma área territorial de 1,6 milhão de km² \[21\] e é a região menos populosa do país, com 16 milhões de habitantes e 10,4% do PIB nacional \[22\]. Nenhum dos centros participantes da região Centro-Oeste realizou técnicas de cariótipo pré-natal ou análise de DNA por Southern blotting, sequenciamento de Sanger ou NGS. Além disso, nenhum centro nessa região oferecia ensaios enzimáticos em eritrócitos ou tecido cultivado para diagnosticar Erros Inatos do Metabolismo ou cromatografia de carboidratos urinários. Três centros da região Centro-Oeste participantes da pesquisa não realizavam nenhuma das técnicas diagnósticas pesquisadas. **Sudeste**A região Sudeste do Brasil é a segunda menor região do país, com uma área territorial de 924.000 km² . É a mais desenvolvida e populosa, com mais de 89 milhões de habitantes e 55,2% do PIB nacional . Dois centros dessa região participantes da pesquisa não realizaram nenhuma das técnicas pesquisadas.**Sul**A região Sul do Brasil é a menor das cinco regiões do país, com uma área territorial de 576.000 km², uma população de 30 milhões de habitantes e 17,2% do PIB nacional . Todos os centros da região Sul tinham pelo menos um exame pesquisado disponível.Fonte: Oliveira, B.M. et al. Availability of genetic tests in public health services in Brazil: data from the Brazilian Rare Diseases Network. **Public Health Genomics** 2023 ## O que é a Rede Brasileira de Doenças Raras (RARAS) A Rede Brasileira de Doenças Raras (RARAS) é um projeto financiado pelo Ministério da Saúde por meio do Conselho Nacional de Desenvolvimento Científico e Tecnológico (CNPq) que tem como objetivo oferecer diagnóstico e tratamento para doenças raras no Brasil. A rede é composta por mais de 40 instituições voluntárias, incluindo 16 hospitais universitários, quatro serviços de referência para doenças raras e quatro serviços de referência para triagem neonatal. A RARAS tem como objetivo melhorar o acesso ao diagnóstico e tratamento de doenças raras no Brasil e promover a pesquisa e o desenvolvimento de terapias para essas condições. ## Conclusão A disponibilidade de testes para doenças raras no Brasil apresenta grandes discrepâncias regionais, o que pode prejudicar o diagnóstico e o tratamento adequado dessas condições. É fundamental que sejam implementadas políticas públicas efetivas para melhorar o acesso a testes diagnósticos em todo o país, especialmente nas regiões mais carentes. Além disso, a colaboração entre os serviços de saúde que atendem indivíduos com doenças raras deve ser estimulada, e laboratórios especializados em análise genética devem ser estabelecidos para fornecer suporte e expertise necessários. ## Fale com seu deputado ! É hora de pressionar por mudanças nas políticas para que garantam o acesso equitativo aos testes genéticos em todas as regiões do Brasil. Entre em contato com seus representantes locais, participe de discussões e defenda políticas de saúde inclusivas que beneficiem indivíduos com doenças raras. Sua voz importa! \[USM\_form\] **Categorias:** Artigos --- ### [Como adequar Avaliações de Tecnologias em Saúde a doenças raras?](https://academiadepacientes.com.br/como-adequar-avaliacoes-de-tecnologias-em-saude-a-doencas-raras/) **Published:** julho 1, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Avaliação de Tecnologia em Saúde (ATS) desempenha um papel crucial na avaliação do valor e impacto das intervenções de saúde. No caso das doenças raras, a ATS se torna ainda mais importante devido aos desafios únicos associados a essas condições. Este artigo discute as melhores práticas a serem seguidas ao usar a ATS para deliberar sobre doenças raras, com o objetivo de garantir processos de tomada de decisão justos, transparentes e centrados no paciente. As principais práticas incluem engajamento precoce, contribuição do paciente e especialista, métodos adaptativos de ATS, considerações éticas, modelos inovadores de precificação e reembolso, geração de evidências a longo prazo e colaboração internacional. Ao implementar essas práticas, os processos de ATS podem avaliar efetivamente o valor e o acesso aos tratamentos para doenças raras, melhorando os resultados para os pacientes e abordando as necessidades médicas não atendidas nessas populações. **Content:** A Avaliação de Tecnologia em Saúde (ATS) desempenha um papel crucial na avaliação do valor e impacto das intervenções de saúde. **No caso das doenças raras, a ATS se torna ainda mais importante devido aos desafios únicos associados a essas condições**. As doenças raras frequentemente têm evidências limitadas, populações de pacientes pequenas e inúmeras necessidades médicas não atendidas. Este post discute as melhores práticas a serem seguidas ao usar a ATS para deliberar sobre doenças raras, **com o objetivo de garantir processos de tomada de decisão justos, transparentes e centrados no paciente.** **O que você vai ler a seguir:** --- - [Engajamento precoce](#aioseo-engajamento-precoce) - [Contribuição do paciente e especialistas](#aioseo-contribuicao-do-paciente-e-especialistas) - [Métodos adaptativos de ATS](#aioseo-metodos-adaptativos-de-ats) - [Considerações éticas](#aioseo-consideracoes-eticas) - [Modelos inovadores de preços e reembolso](#aioseo-modelos-inovadores-de-precos-e-reembolso) - [Geração de evidências a longo prazo](#aioseo-geracao-de-evidencias-a-longo-prazo) - [Colaboração e cooperação internacional](#aioseo-colaboracao-e-cooperacao-internacional) - [Conclusão](#aioseo-conclusao) --- ## Engajamento precoce Envolver as partes interessadas ([stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)) relevantes, incluindo associações de pacientes, clínicos e pesquisadores, desde o início do processo é essencial. Suas contribuições podem fornecer informações valiosas sobre o impacto da doença, resultados do tratamento e perspectivas dos pacientes. Envolvendo pacientes e seus representantes, promove-se uma abordagem neles centrada, que garante que suas experiências e preferências sejam consideradas ao longo do processo de ATS. ## Contribuição do paciente e especialistas A ATS de doenças raras deve incorporar a contribuição de pacientes e especialistas de modo a que sejam considerados os aspectos únicos dessas condições. As perspectivas dos pacientes podem esclarecer o impacto da doença na vida diária, desafios do tratamento e resultados desejados. Opiniões de especialistas, como clínicos e pesquisadores, podem contribuir para a compreensão da fundamentação científica, benefícios clínicos e incertezas em torno dos tratamentos para doenças raras. ## Métodos adaptativos de ATS Abordagens tradicionais de ATS **podem não ser adequadas para doenças raras devido à escassez de evidências e pequenas populações de pacientes**. Métodos adaptativos de ATS, como acordos de compartilhamento de risco, geração de evidências de mundo real e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) condicional (incorporação condicionada), podem ser empregados para lidar com incertezas. Esses métodos possibilitam uma tomada de decisão flexível, permitindo que os pacientes acessem tratamentos promissores enquanto são geradas evidências adicionais para refinar a avaliação ao longo do tempo. ## Considerações éticas Deliberações de ATS sobre doenças raras **devem considerar aspectos éticos, como equidade, justiça e valor social**. A disponibilidade limitada e o alto custo dos tratamentos para doenças raras levantam questões de *affordability* e acesso. *Frameworks* éticos, como abordagens de definição de prioridades que consideram a gravidade da doença, necessidades médicas não atendidas e impacto potencial na vida dos pacientes, podem ajudar a orientar a tomada de decisão e garantir a alocação igualitária de recursos. ## Modelos inovadores de preços e reembolso Modelos tradicionais de preços e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) **podem não abordar adequadamente os desafios econômicos associados a doenças raras**. Abordagens inovadoras, como precificação com base em valor, [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) com base em resultados e acordos de compartilhamento de riscos, podem alinhar o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) com o valor terapêutico das intervenções para doenças raras. Esses modelos podem fornecer incentivos para as empresas farmacêuticas investirem em pesquisa e desenvolvimento, ao mesmo tempo em que garantem acesso justo a tratamentos eficazes. ## Geração de evidências a longo prazo Dada a evidência inicial limitada disponível para doenças raras, **é essencial a geração de evidências a longo prazo**. A coleta e monitoramento de dados pós-comercialização, [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de pacientes e estudos observacionais podem ajudar a obter evidências de mundo real sobre a eficácia do tratamento, segurança e resultados a longo prazo. A avaliação rotineira das evidências permite uma reavaliação contínuada do valor do tratamento e apoia a tomada de decisões baseada em evidências. ## Colaboração e cooperação internacional Doenças raras frequentemente **são desafios globais que requerem colaboração e cooperação internacional**. Compartilhar conhecimento, dados e recursos entre agências de ATS, órgãos regulatórios e associações de pacientes pode ajudar a otimizar a avaliação de intervenções para doenças raras. Esforços colaborativos facilitam o intercâmbio de melhores práticas, a harmonização de metodologias de avaliação e a redução da duplicação de esforços. ## Conclusão A deliberação sobre doenças raras dentro do contexto da ATS requer uma abordagem personalizada e centrada no paciente. O engajamento precoce, a incorporação da contribuição do paciente e especialistas, métodos adaptativos de ATS, considerações éticas, modelos inovadores de precificação, geração de evidências a longo prazo e colaboração internacional são melhores práticas essenciais a serem seguidas. Ao se implementar essas práticas, os processos de ATS podem avaliar efetivamente o valor e o acesso aos tratamentos para doenças raras, melhorando os resultados para os pacientes e abordando as necessidades médicas não atendidas daqueles afetados por tais condições. --- Foto: [Imagem de creativeart](https://br.freepik.com/fotos-gratis/mulher-pensativa-com-pergunta-simbolos-atras_961192.htm#page=2&query=interroga%C3%A7%C3%A3o&position=5&from_view=search&track=sph) no Freepik **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Conitec: Estudo vê falhas em participação social nas ATS](https://academiadepacientes.com.br/conitec-estudo-aponta-falhas-na-participacao-de-pacientes-nas-ats/) **Published:** junho 28, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Estudo que buscou analisar as contribuições dos pacientes no processo de tomada de decisão para a incorporação de medicamentos para fibrose cística (FC) no SUS revelou que os relatos dos pacientes durante consultas públicas não foram devidamente considerados pela CONITEC **Content:** Estudo que buscou analisar as contribuições dos pacientes no processo de tomada de decisão para a incorporação de medicamentos para fibrose cística (FC) no SUS revelou que **os relatos dos pacientes durante consultas públicas não foram devidamente considerados pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**. Isso indica a necessidade de aprimorar a inclusão e valorização dessas experiências junto àquela comissão. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20866%20866%22%20width%3D%22866%22%20height%3D%22866%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22866%22%20height%3D%22866%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Veronica Stasiak, presidente do Instituto Unidos pela Vida, na apresentação de sua dissertação para a banca. A fibrose cística é uma doença genética que afeta diversos órgãos e sistemas do corpo humano. Por muitos anos, o tratamento dessa condição se concentrou em lidar com as consequências do problema. No entanto, estudos recentes revelaram uma mudança significativa nesse cenário, trazendo esperança para os pacientes e avanços na área farmacêutica. De acordo com a pesquisa conduzida por Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, para a obtenção do título de mestre junto à Universidade Federal do Paraná, a importância da análise por ela conduzida vai além do aspecto clínico. #### 📌📌📌**Link para o estudo de Verônica Stasiak !** 🔗 Compreender **como os moduladores são abordados e considerados no processo decisório pode ter um impacto significativo na qualidade de vida dos pacientes com FC**. Verônica é pessoa que vive com FC e presidente do [Instituto Unidos pela Vida](https://unidospelavida.org.br/). ## Objetivo geral do estudo: Identificar quais foram as metodologias utilizadas pelos tecnologistas para analisar as contribuições enviadas por pacientes no formulário de experiência e opinião em consultas públicas da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para a incorporação de três medicamentos para fibrose cística, e descrever como estas contribuições foram utilizadas e consideradas durante o processo de tomada de decisão. A abordagem do tratamento da FC tem se transformado, com a introdução dos moduladores. Esses medicamentos têm como objetivo corrigir a função de uma proteína defeituosa, responsável pela doença em diversos órgãos e sistemas afetados. Os moduladores mencionados por Verônica são uma categoria de medicamentos que visam facilitar o tráfego e a abertura do canal CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) em indivíduos com FC que possuem certas mutações genéticas. Essas terapias têm como alvo principal a proteína defeituosa na FC, buscando aumentar sua função. Os dados de ensaios clínicos mostram que os indivíduos que fazem uso de moduladores de CFTR têm função pulmonar aumentada ou estável, bem como redução da frequência de exacerbações pulmonares ## Objetivos específicos do estudo: - Descrever quais foram as recomendações iniciais dadas pela plenária da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) referente à incorporação de três fármacos para a fibrose cística: Ivacaftor (Kalydeco®), Lumacaftor/Ivacator (Orkambi®) e Tezacaftor/Ivacaftor (Symdeko®). - Analisar as contribuições recebidas na categoria pacientes no formulário de experiência e opinião das consultas públicas da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), referente aos três medicamentos. - Identificar relatos de uso das tecnologias nas contribuições de pacientes nos três formulários de experiência e opinião. - Identificar de que forma as contribuições enviadas por pacientes no formulário de experiência e opinião foram analisadas e consideradas pelos tecnologistas. - Descrever a apresentação das contribuições pelos tecnologistas aos membros da plenária, e observar se influenciaram na tomada de decisão final. Consultas públicas como meio para ouvir a sociedade são usuais em processos de incorporação de tecnologias pautadas na [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) em países como Inglaterra, Canadá (Ontário), Austrália e Alemanha, sendo também utilizadas como meio para receber comentários sobre relatórios e diretrizes clínicas nacionais A [participação social](https://pensesus.fiocruz.br/participacao-social) no processo de tomada de decisões na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é prevista nas leis que regem seu funcionamento: - Como a [Lei nº 12.401, de 28 de abril de 2011](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/lei/l12401.htm), que dispõe sobre a assistência terapêutica e a incorporação de tecnologia em saúde no âmbito do Sistema Único de Saúde, - e a [Lei nº 14.313, de 21 de março de 2022](https://legislacao.presidencia.gov.br/atos/?tipo=LEI&numero=14313&ano=2022&ato=cf7gXTU1kMZpWTdc7), que dispõe sobre os processos de incorporação de tecnologias ao Sistema Único de Saúde (SUS). A consulta pública pode ocorrer, na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), em diferentes momentos do processo de incorporação, como na **avaliação preliminar**, em que pacientes, familiares ou cuidadores previamente inscritos são convidados a relatarem a própria experiência com a tecnologia em saúde objeto de análise e com a condição de saúde relacionada; nas **consultas públicas**, em que qualquer cidadão pode enviar contribuições sobre as recomendações preliminares da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/); nas **audiências públicas**, em que representantes da sociedade civil podem manifestar suas opiniões e questionamentos sobre temas específicos; e nos **relatórios para a sociedade**, em que são divulgados os resultados das consultas e audiências públicas, bem como as decisões finais da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Idealmente, a participação social **visaria garantir o empoderamento dos usuários do SUS, o respeito à diversidade e a transparência nas decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**. Além disso, deveria contribuir para o aperfeiçoamento dos protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas, a qualidade da assistência à saúde e a equidade no acesso às tecnologias em saúde. ## Conclusão Os avanços no tratamento da fibrose cística, como os moduladores, representam uma esperança para os pacientes. No entanto, é fundamental que as decisões sobre a incorporação desses medicamentos sejam baseadas em evidências científicas sólidas, mas também **levem em consideração as contribuições dos pacientes e a participação social qualificada**. A [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e outras instituições envolvidas na área da saúde devem trabalhar em conjunto para garantir que o acesso a esses tratamentos seja justo e equitativo, **levando em conta as necessidades e perspectivas dos pacientes.** **Leia também** [Conitec não recomenda seu medicamento para o SUS? Entenda!](https://academiadepacientes.com.br/conitec-nao-recomenda-seu-medicamento-para-o-sus-entenda/) **Categorias:** Notícias --- ### [Medicamentos órfãos: Estudo recenseia 40 anos de legislação](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-orfaos-estudo-recenseia-40-anos-de-legislacao/) **Published:** junho 28, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Em 2022, os medicamentos que tratavam doenças raras representavam quase metade (49%) de todos os novos medicamentos e produtos biológicos aprovados pelo FDA. **Content:** Acaba de ser publicado, no periódico ***Orphanet Journal of Rare Diseases***, um artigo que oferece uma visão abrangente do impacto dos medicamentos órfãos no tratamento e manejo de doenças raras [ao longo dos últimos 40 anos](https://academiadepacientes.com.br/lei-dos-medicamentos-orfaos-completa-40-anos-de-existencia/). A Lei de Medicamentos Órfãos, em inglês, Orphan Drug Act (ODA), foi promulgada em 1983 para fornecer incentivos financeiros para o desenvolvimento de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras. Desde então, tanto o número de **designações** quanto de **medicamentos** aprovados aumentaram significativamente. > **Em 2022, os medicamentos que tratavam doenças raras representavam quase metade (49%) de todos os novos medicamentos e produtos biológicos aprovados pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)** Destacamos para você os principais pontos [do artigo intitulado *Medicamentos órfãos: Quarenta anos de avanços no tratamento de doenças raras*](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-023-02790-7), de Fermaglich e Miller 💊 O número de designações e aprovações de medicamentos órfãos aumentou com o tempo. Houve quase sete vezes mais **designações** na década mais recente (2013–2022) em comparação com a primeira década após a promulgação da ODA (1983–1992) e seis vezes o número de **aprovações iniciais** no mesmo período. 💊 O número médio de designações por doença foi de dois, e o número máximo de designações por doença foi de 185 (câncer de pâncreas). Sete doenças tiveram mais de 100 designações associadas; 58 doenças tiveram 20 ou mais designações; e 442 doenças tiveram apenas uma designação a elas associada. **💊** Certas áreas terapêuticas receberam uma proporção maior de **designações** e **aprovações** de medicamentos órfãos do que outras. Por exemplo, **doenças pulmonares, gastroenterológicas e de transplante representaram cada uma 4% das designações, enquanto oftalmologia e doenças vasculares representaram cada uma 3% das designações.** #### **Qual a diferença entre designação e aprovação** A **designação** de “medicamento órfão” é um reconhecimento legal de que um medicamento está sendo desenvolvido para tratar uma doença rara. Já, a **aprovação** do medicamento é a autorização para comercializá-lo após a conclusão bem-sucedida de estudos clínicos e revisão regulatória. 💊 A AIDS não é mais considerada doença raras pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), pois sua [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) atual é superior a 200 mil pacientes nos EUA. No entanto, **foi uma das primeiras doenças a receber designações de medicamento órfãos**, com o maior número de aprovações iniciais (23). 💊 O impacto dos medicamentos órfãos no tratamento e manejo de doenças raras tem sido significativo. Os incentivos financeiros fornecidos pela ODA, juntamente com a pesquisa básica e as inovações translacionais, levaram a avanços significativos no tratamento de doenças raras. Esses avanços contribuíram para um aumento do interesse no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, resultando em um número crescente de aprovações de medicamentos órfãos. **Em 2022, os medicamentos que tratavam doenças raras representavam quase metade (49%) de todos os novos medicamentos e produtos biológicos aprovados pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/).** --- Apesar dos avanços significativos na área de medicamentos órfãos, um desafio persistente é o alto custo desses tratamentos. Devido à natureza das doenças raras e ao menor número de pacientes afetados, os custos de pesquisa, desenvolvimento e produção desses medicamentos podem ser exorbitantes. Isso muitas vezes resulta em preços elevados, dificultando o acesso para muitos pacientes e sistemas de saúde. A busca por soluções que equilibrem a inovação terapêutica com a acessibilidade financeira continua sendo uma prioridade, a fim de garantir que todos os pacientes com doenças raras possam se beneficiar dos avanços médicos alcançados. ## Limitações do estudo Como acontece em qualquer artigo científico, o estudo apresenta algumas limitações: - A principal limitação do estudo é o uso das designações de medicamentos órfãos como um indicador robusto do desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. - Alguns desenvolvedores podem não solicitar a designação de medicamento órfão durante a fase pré-clínica e encerrar o projeto antes de fazê-lo, principalmente se forem organizações sem fins lucrativos. - Os dados não incluem medicamentos pesquisados para doenças raras, mas sem planos de comercialização, como acontece em estudos puramente acadêmicos. - A categorização das designações em doenças é subjetiva e pode ser inconsistente, embora tenham sido utilizados recursos de [ontologia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/ontologia/) validados e revisão iterativa para minimizar o viés. - Nem todos os produtos aprovados para doenças raras recebem a designação de medicamento órfão antes da aprovação, e algumas destas ocorreram antes da promulgação da ODA e não foram capturadas pelo estudo. **Categorias:** Artigos --- ### [O Comitê de Deus: Reflexão sobre tomada de decisões em saúde](https://academiadepacientes.com.br/o-comite-de-deus-reflexao-sobre-tomada-de-decisoes-em-saude/) **Published:** junho 27, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Em 9 de novembro de 1962, a revista LIFE publicou um artigo marcante, escrito por [Shana Alexander](https://en.wikipedia.org/wiki/Shana_Alexander), retratando o Comitê de Admissões e Políticas do Centro de Hemodiálise do Hospital Sueco, em Seattle. Esse comitê, também conhecido como o “Comitê de Deus”, foi responsável por selecionar os poucos pacientes que seriam admitidos em sua nova e pequena unidade de [hemodiálise](https://www.prorim.org.br/blog-artigos/hemodialise-o-que-e-quem-precisa-qual-o-tratamento/). Essa técnica de tratamento era extremamente cara na época. Neste artigo, exploraremos a história do Comitê de Deus, suas implicações éticas e como reflexos desse tipo de comitê ainda podem ser observados atualmente. > ***“Em Rosh Hashaná é inscrito, e em Yom Kipur é selado: quantos irão falecer, e quantos nascerão; quem viverá, e quem morrerá; quem em seu tempo, e quem antes do tempo (…)”*** > > *Trecho da prece hebraica* Unetanneh Tokef\* ## O surgimento do Comitê de Deus No ano anterior à publicação do artigo, o Dr. Belding Scribner inaugurara a unidade de hemodiálise no Hospital Sueco. O Comitê de Admissões e Políticas foi formado para selecionar os pacientes que teriam acesso a esse tratamento inovador. Composto por sete membros, cujos nomes eram mantidos em segredo, o comitê era composto por um pastor, um advogado, um bancário, uma dona de casa, um líder sindical e dois médicos. Essa diversidade de membros levou ao apelido de “Comitê de Deus”. > ***“Não sei quem apelidou esse grupo de Comitê de Deus, mas não foi Shana Alexander, que escreveu o artigo na LIFE. Provavelmente devia parecer algo espirituoso na época, uma maneira de aliviar um dever sombrio; mas é um apelido estranho. Ele escolhe uma característica do Deus dos cristãos e judeus: aquele que dá vida e que também a tira. No entanto, ignora outras características desse Deus: alguém que é compassivo, que se preocupa amorosamente com o indivíduo e que é um Deus pessoal, e não alguém com identidade ocultada pelo anonimato”.*** > > Albert Jonsen ## A tomada de decisões do Comitê de Deus O Comitê de Deus recebia regularmente informações sobre pacientes com doença renal terminal que haviam sido pré-avaliados como candidatos à hemodiálise. No entanto, o comitê tinha critérios de exclusão, como idade acima de 45 anos e crianças, devido aos riscos e às particularidades do tratamento. Além disso, informações socioeconômicas dos candidatos eram consideradas durante o processo de seleção. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201000%20691%22%20width%3D%221000%22%20height%3D%22691%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221000%22%20height%3D%22691%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)***O Juizo Final***, de Hieronymus Bosch Durante as reuniões, que duravam cerca de 90 minutos, o comitê discutia e deliberava sobre quais pacientes teriam acesso à hemodiálise. As decisões eram baseadas em uma avaliação subjetiva do “valor social” dos pacientes, levando em consideração suas contribuições anteriores para a sociedade. Os pacientes selecionados eram considerados “afortunados”, enquanto os demais eram deixados à própria sorte. Segue-se, abaixo, um trecho autêntico de diálogos ali travados, publicados pela revista **LIFE**, com consentimento dos envolvidos, obtido naquela ocasião. **ADVOGADO**: Os médicos nos disseram que em breve teremos mais duas vagas no Kidney Center e apresentaram uma lista de cinco candidatos para escolhermos. **DONA DE CASA**: Todos estão igualmente doentes? **Dr. MURRAY**: (John A. Murray, MD, Diretor Médico do Kidney Center.) Os pacientes número um e número cinco podem durar apenas mais algumas semanas. Os outros provavelmente podem demorar um pouco mais. Porém, para fins de sua seleção, todos os cinco casos devem ser considerados de igual urgência, porque nenhum deles pode aguentar até que outra instalação de tratamento se torne disponível. **ADVOGADO**: Alguma idéia inicial? **BANCÁRIO**: Por que não começamos com o número um – a dona de casa de Walla Walla. **CIRURGIÃO**: Essa paciente não podia se deslocar de Walla Walla para o tratamento, então teria que encontrar uma maneira de mudar com sua família para Seattle. **BANCÁRIO**: Exatamente o que quero dizer. Lê-se aqui que o marido não tem dinheiro para fazer essa mudança. **ADVOGADO**: Então você está propondo que eliminemos essa candidata com o argumento de que ela não poderia aceitar o tratamento, se este fosse oferecido? **PASTOR**: Como podemos comparar uma situação familiar onde existem dois filhos, como a dessa mulher em Walla Walla, com uma família de seis filhos, como o paciente número 4 \_ o trabalhador da indústria de aviação? **SERVIDOR PÚBLICO**: Mas temos certeza de que o trabalhador da indústria da aviação pode ser reabilitado? Observem que ele já está doente demais para trabalhar, enquanto o número 2 e o número 5, o químico e o contador, ainda são capazes de continuar. **LÍDER SINDICAL**: Sei, por experiência própria, que a empresa de aeronaves onde esse homem trabalha fará todo o possível para reabilitar um empregado com incapacidade. **DONA DE CASA**: Se ainda estamos considerando os homens com o maior potencial de prestar serviços à sociedade, acho que devemos considerar que o químico e o contador têm os melhores níveis de instrução entre os cinco candidatos. **CIRURGIÃO**: Como vocês se sentem em relação ao número três \_ o microempresário com três filhos? Estou impressionado com o fato de o médico ter se interessado pelo seu caso a ponto de mencionar que esse homem é atuante no trabalho da igreja. Isso é uma indicação para mim de caráter e força moral. **DONA DE CASA**: O que certamente o ajudaria a se adequar às exigências do tratamento…. **ADVOGADO**: Isso também o ajudaria a suportar uma morte lenta…. **SERVIDOR PÚBLICO**: Mas isso iria parecer imputar uma penalidade àqueles mais prudentes…. **PASTOR**: E essas duas famílias também têm três filhos. **LÍDER SINDICAL**: Pelo bem das crianças, precisamos contar com a oportunidade dos pais remanescentes de se casar novamente, e uma mulher com três filhos tem mais chances de encontrar um novo marido do que uma viúva muito jovem com seis filhos. **CIRURGIÃO**: Como podemos ter certeza disso? …. Ao final de 90 minutos de discussão, dois pacientes foram selecionados: um foi o trabalhador na indústria de aviação. Outro, o microempresário. Os restantes foram entregues à sua própria sorte. ## Questões éticas e críticas As decisões tomadas pelo Comitê de Deus levantaram questões éticas e foram posteriormente condenadas pela Bioética. Esses procedimentos de seleção eram considerados desumanos, baseados em critérios subjetivos e sem fundamentação moral, técnica ou ética adequada. A falta de um arcabouço regulatório para guiar as decisões do comitê resultava em uma distribuição injusta dos recursos de saúde. Com o passar dos anos, emendas à Lei de Seguridade Social dos Estados Unidos forneceram suporte financeiro para diálise e transplante renal. Isso permitiu que mais pessoas tivessem acesso ao tratamento, reduzindo a necessidade de comitês de seleção como o Comitê de Deus. Uma saída honrosa foi alcançada em 1972, sob o governo Nixon, quando o peso sobre os ombros do Comitê de Deus diminuiu. Foi criado o [End Stage Renal Disease Program](https://www.cms.gov/Medicare/Coordination-of-Benefits-and-Recovery/Coordination-of-Benefits-and-Recovery-Overview/End-Stage-Renal-Disease-ESRD/ESRD) (ESRD), que universalizou a hemodiálise para todos aqueles cidadãos beneficiários da seguridade social, um programa vinculado ao [Medicare](https://pt.wikipedia.org/wiki/Medicare_%28Estados_Unidos%29). O Medicare é o seguro-saúde norte-americano voltado para pessoas com doença renal crônica elegíveis para a Seguridade Social, com mais de 65 anos, ou pessoas mais jovens vivendo com deficiências ou acometidas pela Esclerose Lateral Amiotrófica. Em 2018, o Medicare atendia cerca de 60 milhões de norte-americanos. ## Reflexos atuais Embora o Comitê de Deus tenha deixado de existir, suas lições ainda são relevantes nos debates contemporâneos sobre tomada de decisões em saúde. A alocação de recursos limitados em sistemas de saúde públicos ou privados é um desafio constante. Decisões difíceis precisam ser tomadas para garantir a distribuição justa e equitativa dos recursos disponíveis. Atualmente, muitos países adotam abordagens mais éticas e baseadas em evidências para a tomada de decisões em saúde. Os princípios de justiça, equidade e utilidade são considerados na alocação de recursos escassos, como leitos hospitalares, medicamentos de alto custo e tratamentos especializados. Em alguns casos, são desenvolvidas diretrizes claras e transparentes para orientar a tomada de decisões em saúde. Comitês de ética e comissões especiais podem ser estabelecidos para revisar casos complexos e difíceis, levando em consideração critérios médicos, éticos e sociais. Além disso, avanços na medicina e tecnologia também têm impacto na tomada de decisões em saúde. Novos tratamentos, terapias personalizadas e abordagens inovadoras podem exigir avaliações cuidadosas sobre sua eficácia, custo-benefício e acessibilidade. ## Conclusão O Comitê de Deus, que despertou controvérsia e críticas há décadas, representa uma importante lição sobre a necessidade de abordagens éticas e baseadas em evidências na tomada de decisões em saúde. Embora o contexto atual seja diferente, a alocação de recursos escassos continua sendo um desafio complexo. É fundamental que os sistemas de saúde busquem promover a justiça e a equidade, garantindo que todos tenham acesso igualitário a tratamentos e cuidados adequados. A reflexão sobre o Comitê de Deus nos lembra da importância de colocar a dignidade humana e o bem-estar dos pacientes no centro de nossas decisões em saúde. --- \*Agradecemos ao dr. Salmo Raskin pela tradução de trecho da prece hebraica *Unetanneh Tokef* **Categorias:** Não categorizado --- ### ["Barrigada": Rosângela Moro induz repórter do Estadão a erro](https://academiadepacientes.com.br/barrigada-rosangela-moro-induz-reporter-ao-erro/) **Published:** junho 25, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Deputada Rosângela Moro pede informações ao Ministério da Saúde e induz repórter ao erro, configurando o que no jargão jornalístico chamamos de "barrigada". **Content:** “Barrigada”, no jornalismo, ocorre [quando um veículo divulga uma informação equivocada](https://blog.mackenzie.br/vestibular/guia-de-profissoes/jornalismo-o-que-e-uma-barrigada/). A barrigada da semana foi cometida **pelo repórter Gustavo Cortes, na coluna do Estadão, capitaneada por Roseann Kennedy**, neste domingo (25/6). A [matéria](https://www.estadao.com.br/politica/coluna-do-estadao/governo-admite-que-nao-ha-prazo-para-cumprir-lei-que-amplia-teste-do-pezinho/?utm_source) (para assinantes) dava conta de **Requerimento de Informações encaminhado pela Deputada Rosângela Moro (União – SP) à Ministra da Saúde, Nísia Trindade**, e com data de 10 de março de 2023. No ofício, a deputada **pedia informações “sobre o cronograma para a implementação das etapas referentes à ampliação”** do teste do pezinho. A deputada tomou posse em 1 de fevereiro de 2023. Assim, o tal ofício deve muito provavelmente ser um dos primeiros atos de seu mandato como deputada. Reproduzo abaixo o primeiro parágrafo da matéria e aponto em negrito os seus problemas. *O governo Lula **admite** que não há um prazo para o cumprimento de todas as etapas da lei sancionada em 2021 que ampliou o teste do pezinho, realizado logo após o nascimento para a detecção de doenças congênitas, como fibrose cística e anemia falciforme. **Pela regra, o Ministério da Saúde deveria implantar equipamentos para identificar 53 doenças por meio deste exame no SUS em todo território nacional.*** **Não é verdade!** Com base na [Lei nº 14.154, de 26 de maio de 2021](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2019-2022/2021/lei/L14154.htm) , o que se define é que um rol mínimo de doenças deverão ser rastreadas pelo teste do pezinho, de forma escalonada, a partir de uma ordem predefinida de progressão. O referido dispositivo legal não fala em quantidade de doenças a serem rastreadas e nem em prazo para sua conclusão. O verbo “admitir” está muito mal empregado, talvez com a intenção de criar uma saia justa para o governo. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20683%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22683%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22683%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de [Ehimetalor Akhere Unuabona](https://unsplash.com/@mettyunuabona?utm_source=unsplash&utm_medium=referral&utm_content=creditCopyText) na [Unsplash](https://unsplash.com/pt-br/fotografias/9LSTxzIaXiA?utm_source=unsplash&utm_medium=referral&utm_content=creditCopyText) **E como respondeu o Ministério da Saúde ao ofício da deputada?** O que temos de informação a esse respeito é a informação veiculada pelo repórter na sua matéria: *“Procurada, a Saúde afirmou que ‘cumpre rigorosamente’ a lei e que está na segunda das cinco etapas da implantação. No entanto, não informou um prazo para a conclusão do programa”.* **Está correto o Ministério da Saúde**. Pela lei anteriormente citada **não há obrigação de a pasta definir um cronograma para a implantação dos testes e muito menos estabelecer um prazo para a conclusão do programa.** Para o geneticista Salmo Raskin, **a lei peca por ser muito vaga**. “A lei foi promulgada de forma superficial e inespecifica, dando grande margem de abertura para o cronograma de implantacao, de tal forma que não há como se fazer exigências nesse momento baseadas na lei”. E acrescenta: “Tanto isso é verdade que a lei foi promulgada dizendo que dentro de um ano deveria entrar em vigor. Mas como ser implementada dentro de um ano se não foram colocados no orçamento os custos necessários para sua implantação? Isso deixa claro que era uma lei que não tinha prazo para ser cumprida”. Ao que parece, a deputada joga para a sua platéia de eleitores, na melhor das hipóteses. Na pior, dissemina *fake news* ou desinformação. --- Crédito da imagem em destaque : Foto de[ Jorge Franganillo](https://unsplash.com/de/@franganillo?utm_source=unsplash&utm_medium=referral&utm_content=creditCopyText) na[ Unsplash](https://unsplash.com/pt-br/fotografias/34zq7tzqRSw?utm_source=unsplash&utm_medium=referral&utm_content=creditCopyText) **Categorias:** Notícias --- ### [📺Quincy: Um seriado de tevê na luta pelos medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/📺quincy-um-seriado-de-teve-na-luta-pelos-medicamentos-orfaos/) **Published:** junho 24, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Com a série Quincy, M.E., Jack Klugman tornou-se líder na luta pelos doentes raros no Congresso dos EUA, acelerando a aprovação da Lei dos Medicamentos Órfãos **Content:** Poucas pessoas conhecem a figura emblemática que, em solo norte-americano, desempenhou um papel fundamental na aprovação da [Lei dos Medicamentos Órfãos](https://www.fda.gov/industry/fdas-rare-disease-day/story-behind-orphan-drug-act), possibilitando a criação de incentivos para a produção de tratamentos destinados às doenças raras. Sim, estamos falando de Jack Klugman, o talentoso ator que conquistou corações na aclamada série Quincy, M.E. Uma curiosidade M.E. nos EUA é o acrônimo para médico forense. ## 📺A origem de Quincy, M.E. Quincy, M.E., também conhecida como Quincy, era uma obra televisiva de suspense médico, oriunda dos estúdios da Universal. Emoldurada pelas ondas da emissora NBC, ela seduziu telespectadores de 3 de outubro de 1976 a 11 de maio de 1983. Klugman, no centro do enredo, personificava um médico legista que, com maestria, enlaçava o universo da medicina forense com as intricadas investigações policiais. A abertura de Quincy, M.E.## 📺O debate sobre medicamentos órfãos Jack Klugman, com sua brilhante atuação, foi pioneiro na telinha ao retratar o perito criminal especializado em patologia forense, o ponto de partida para uma ampla gama de séries televisivas do gênero “Investigação Criminal”. Mas como tudo começou? De forma sucinta e reveladora. Durante um acalorado debate que reverberava no seio do Congresso americano sobre os medicamentos órfãos, utilizados para tratar enfermidades raras, o prestigioso jornal Los Angeles Times presenteou seus leitores [com um artigo cativante, tecendo a história de Adam Ward Seligman](https://www.latimes.com/archives/la-xpm-1987-12-18-vw-19915-story.html). ## 📺O drama de Adam Seligman Vivendo sob o estigma da síndrome de Tourette, Seligman viu-se compelido a contrabandear, do Canadá, o medicamento pimozida, como única alternativa para dar continuidade ao seu tratamento. Naquela época, a pimozida não tinha autorização para comercialização nos Estados Unidos e estava sendo testada para outros males mais comuns, mas não para a doença de Seligman. Por ironia do destino, a pimozida não se revelou eficaz nos testes clínicos para a enfermidade mais frequente, à qual era direcionada. O laboratório, então, optou por interromper sua produção, deixando Seligman e outros pacientes órfãos de medicamentos. ## 📺O episódio de Quincy, M.E. Esse triste episódio pode ser considerado um dos marcos iniciais da luta incansável das pessoas afetadas por doenças raras em busca de tratamentos. A pimozida, mais tarde comercializada como neuroléptico, teve seu processo de fabricação interrompido devido a uma “falta de interesse comercial” por parte da empresa. Parece que, mesmo com a aprovação da Lei dos Medicamentos Órfãos, os doentes ainda precisam ter enfermidades lucrativas para obterem medicamentos. Esse instigante artigo do Los Angeles Times chegou aos olhos e ouvidos de Maurice Klugman, irmão de Jack e produtor da série televisiva. Ele, por sua vez, compartilhou a história com seu talentoso irmão, gerando uma ideia grandiosa: dedicar um episódio de Quincy M.E. à problemática dos medicamentos órfãos e ao drama vivido pelos portadores de doenças raras, retratando, de forma ficcional, as dificuldades enfrentadas por alguém afetado pela síndrome de Tourette. Assim, nasceu o episódio intitulado **“Dificilmente em Silêncio, Nunca Ouvido”** ([Seldom silent, never heard](https://youtu.be/6M5dfz1hklc)), que foi ao ar em 1981, pela NBC. Adam Seligman, um exemplo de superação, atuou como consultor técnico na produção, contribuindo para a caracterização do personagem que compartilhava sua mesma condição. ## 📺O impacto do episódio Na trama, o médico Arthur Ciotti (interpretado pelo talentoso Michael Constantine), colega de Quincy (Jack Klugman), adentra seu laboratório com um pedido incomum: a doação do cérebro do jovem para pesquisas, visando encontrar a cura para a síndrome. O laboratório privado onde Ciotti trabalhava não via interesse comercial nesse estudo. Assim, o fictício personagem Quincy se transforma em um ardoroso defensor das pesquisas públicas para o tratamento das doenças raras, compartilhando suas reflexões com as autoridades, em um depoimento emocionante no enredo. E eis que surge um acontecimento curioso. O episódio foi ao ar apenas cinco dias antes da segunda rodada de audiências públicas no Congresso americano sobre o tema. Em virtude de sua repercussão avassaladora, Klugman foi convidado a participar dessas audiências, que se desenrolaram na Câmara dos Deputados dos EUA, dedicadas à importante pauta das doenças raras. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20691%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22691%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22691%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Jack Klugman irá depor no Congresso americano em favor das pessoas com doenças raras, em 1981 Foto: John Duricka/ Associated Press Esse fato despertou um interesse extraordinário por parte da mídia, que abraçou com fervor essa nobre causa. Era a vida imitando a arte, com toda sua eloquência. ## 📺O legado de Jack Klugman Uma segunda chance para constatar o poder da mídia nesse tipo de debate surgiu em 1982, quando um novo episódio da série, intitulado **“Give me your weak”** (Dê-me os frágeis), abordou o dilema de outra doença rara, a mioclonia. Naquele momento, o projeto de lei referente aos medicamentos órfãos (Orphan Drug Act) enfrentava dificuldades para sua aprovação. As associações de pacientes, unidas e determinadas, aproveitaram essa segunda oportunidade proporcionada pela trama para lançar um jornal e uma campanha, instando os cidadãos americanos a telefonarem para a Casa Branca, a fim de pressionar o presidente Ronald Reagan a sancionar o projeto de lei. E o que se sucedeu é pura História. Até os dias atuais, estudiosos do tema reconhecem que a participação de Jack Klugman na audiência pública sobre medicamentos órfãos no Congresso americano, no rastro da apresentação do episódio de Quincy, M.E., foi, muito provavelmente, o fato mais preponderante para acelerar a aprovação da lei que, posteriormente, beneficiaria inúmeros doentes raros ao redor do mundo, inclusive aqui no Brasil. Jack Klugman partiu deste mundo em 24 de dezembro de 2012, aos 90 anos, vencido pelas complicações de um câncer de próstata. Adam Seligman, por sua vez, nos deixou em fevereiro de 1999, com apenas 37 anos de idade. --- ### FAQ ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ### **1. O que é a Lei dos Medicamentos Órfãos?** A Lei dos Medicamentos Órfãos é uma legislação aprovada nos Estados Unidos em 1983, que oferece incentivos para a pesquisa, desenvolvimento e comercialização de tratamentos destinados a doenças raras. ### **2. Qual foi o papel de Jack Klugman na aprovação da Lei dos Medicamentos Órfãos?** Jack Klugman interpretou um episódio de Quincy, M.E. que abordava o tema dos medicamentos órfãos e suas dificuldades de acesso. Sua participação em uma audiência pública sobre o assunto contribuiu para acelerar a aprovação da lei. ### **3. Como o episódio de Quincy, M.E. impactou a conscientização sobre doenças raras?** O episódio despertou grande interesse da mídia e gerou debates sobre a importância do acesso a tratamentos para doenças raras. Isso ajudou a promover a conscientização e a busca por soluções para os desafios enfrentados pelos portadores dessas doenças. ### **4. Quais foram os resultados da aprovação da Lei dos Medicamentos Órfãos?** A aprovação da lei proporcionou incentivos para a pesquisa e desenvolvimento de tratamentos para doenças raras, beneficiando inúmeros pacientes ao redor do mundo. ### **5. Como posso contribuir para a conscientização sobre doenças raras?** Você pode contribuir para a conscientização sobre doenças raras divulgando informações sobre essas condições, apoiando organizações e associações de pacientes, participando de eventos e compartilhando histórias inspiradoras de superação. ### 📢📢Compartilhe sua opinião: Conte-nos o que achou dessa história! Gostaríamos de saber a sua opinião! O que você achou desta história inspiradora sobre o impacto do episódio de Quincy, M.E. na conscientização sobre doenças raras e na aprovação da Lei dos Medicamentos Órfãos? Comente abaixo e compartilhe suas reflexões. Sua voz é importante para nós! **Categorias:** Pessoa Rara --- ### [👩‍🦼Distrofia muscular: Terapia gênica tem preço cotado a R$ 15 mi](https://academiadepacientes.com.br/👩🦼distrofia-muscular-terapia-genica-tem-preco-cotado-a-r-15-mi/) **Published:** junho 23, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** o lançamento do Elevidys pode levar alguns meses para ganhar força total. Existem questões logísticas e políticas que precisam ser abordadas antes que o medicamento esteja amplamente disponível para os pacientes que dele precisam. **Content:** 🚀**Um resumo deste post para quem tem pressa** 👩‍🦼 Preço do Elevidys é de 15 milhões de reais (ou US$ 3,2 milhões), considerado custo-efetivo até US$ 5 milhões na realidade norte-americana. 👩‍🦼Lançamento do medicamento pode demorar meses devido a questões logísticas e políticas 👩‍🦼 [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou Elevidys com margem apertada após análise dos riscos e benefícios 👩‍🦼[FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) adiou decisão sobre o medicamento por um mês, mas considera possível aprovação acelerada 👩‍🦼Sarepta planeja estudo confirmatório para expandir indicação do Elevidys para pacientes de 6 a 7 anos 📰**E segue o post!** Após vários adiamentos e muita expectativa, a terapia genética Elevidys® da Sarepta para distrofia muscular de Duchenne (DMD) finalmente recebeu a aprovação da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), como anunciamos ontem neste blog. Foi uma jornada longa e repleta de desafios para a empresa, mas eles finalmente cruzaram a linha de chegada. A aprovação do Elevidys® veio com um pequeno atraso em relação ao cronograma original da agência e, além disso, foi restrita a uma população específica de pacientes. No entanto, para a Sarepta,isso já é motivo de comemoração. A terapia foi aprovada para tratar pacientes que deambulam (aptos a caminhar) e que tem de quatro a cinco anos idade e que possuem uma mutação confirmada no gene responsável pela DMD. O CEO da Sarepta, Douglas Ingram, anunciou durante uma conferência com investidores que o Elevidys será comercializado a um preço inicial de 15 milhões de reais (US$ 3,2 milhões). Ele destacou uma análise que sugere que o tratamento poderia ser considerado custo-efetivo mesmo a um preço de US$ 5 milhões. No entanto, Ingram reconheceu que o lançamento do Elevidys® pode levar alguns meses para ganhar força total. Existem questões logísticas e políticas que precisam ser abordadas antes que o medicamento esteja amplamente disponível para os pacientes que dele precisam. Uma das peculiaridades da estratégia da Sarepta é que eles estão buscando “conceitos inovadores” em parceria com os pagadores para lidar com o custo do tratamento. Diferentemente de outras terapias genéticas existentes, que adotam um modelo de pagamento baseado em resultados, a Sarepta está explorando abordagens alternativas para garantir o acesso ao Elevidys®. Mas afinal, como funciona o Elevidys®? Essa terapia revolucionária entrega um gene específico para o tecido muscular do paciente, estimulando a produção de uma proteína chamada micro-distrofina. Essa proteína é fundamental para os pacientes com DMD, pois eles não conseguem produzi-la adequadamente por conta própria. A falta dessa proteína leva a uma perda progressiva de força muscular, um dos sintomas mais debilitantes da DMD. O objetivo do tratamento da Sarepta é modificar a trajetória da doença, transformando-a em uma forma mais branda e menos incapacitante. Apesar de algumas preocupações iniciais da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) em relação ao Elevidys®, a agência acompanhou a votação apertada do comitê consultivo, que teve oito votos a favor e sei contra o perfil de risco-benefício do medicamento. Os dados de segurança clínica foram analisados minuciosamente e embora tenham sido registrados 13 efeitos colaterais graves em 85 pacientes, não houve relato de mortes ou interrupções do tratamento devido a eventos adversos. É importante ressaltar que a jornada até a aprovação do Elevidys® não foi fácil. Durante os seis anos de desenvolvimento, o medicamento enfrentou obstáculos significativos, incluindo duas interrupções nos testes clínicos devido a preocupações com a segurança. Após a votação recente do comitê consultivo, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) decidiu adiar em um mês a data de decisão sobre o medicamento. Essa notícia trouxera ansiedade para a Sarepta e seus pacientes. **Uma das questões importantes levantadas durante esse processo foi a necessidade de expandir a análise do Elevidys® para pacientes com idades entre seis e sete anos**. Os dados obtidos nesse grupo foram mais complexos do que o esperado, exigindo uma investigação mais aprofundada sobre a eficácia do tratamento. Com o intuito de esclarecer essa questão, a Sarepta planeja realizar um estudo confirmatório que pode resultar na expansão da indicação e na remoção das restrições de idade. A boa notícia é que a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) garantiu à Sarepta que avaliará esses dados com a máxima brevidade. O último paciente do estudo está programado para ser avaliado em setembro, e a expectativa é que os resultados sejam divulgados rapidamente, com a possibilidade de uma expansão da indicação durante o primeiro semestre do próximo ano. Outro ponto crucial é a cobertura e o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) do Elevidys®. O CEO da Sarepta, Douglas Ingram, tranquilizou os investidores, afirmando que a empresa nunca recebeu indicações de que os pagadores exigirão aguardar os resultados do próximo estudo para fornecer [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/). As conversas com os pagadores têm sido muito positivas e a empresa está confiante de que haverá um bom entendimento sobre o valor e a acessibilidade desse tratamento inovador. Vamos acompanhar de perto os próximos desdobramentos e torcer para que o acesso a essa terapia revolucionária seja ampliado em breve **Categorias:** Notícias --- ### [Desafios e oportunidades que envolvem as terapias genéticas](https://academiadepacientes.com.br/desafios-e-oportunidades-que-envolvem-as-terapias-geneticas/) **Published:** junho 22, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O acesso às terapias genéticas para doenças raras é um desafio complexo que demanda superação de barreiras significativas. A falta de infraestrutura adequada, modelos de financiamento inovadores e incerteza dos resultados são alguns dos obstáculos a serem enfrentados. No entanto, é fundamental unir esforços e promover ações conjuntas entre diferentes setores para garantir que os sistemas de saúde estejam preparados para oferecer tratamentos acessíveis e de qualidade. **Content:** O acesso às terapias genéticas para doenças raras é um desafio complexo que demanda superação de barreiras significativas. A falta de infraestrutura adequada, modelos de financiamento inovadores e incerteza dos resultados são alguns dos obstáculos a serem enfrentados. No entanto, é fundamental unir esforços e promover ações conjuntas entre diferentes setores para garantir que os sistemas de saúde estejam preparados para oferecer tratamentos acessíveis e de qualidade. Pensando nisso, **destaquei e resumi para vocês relatório que é derivado de encontro ocorrido no World Health Summit, em Berlim, em outubro do ano passado.** Ele revela os desafios complexos que devem enfrentar os países que pretendem alcançar o ápice da revolução biotecnológica. **Qualquer ONG ou liderança que imagine que os governos só não implementam com mais celeridade ações para dispormos de maior variedade de terapias genéticas estará vendo a árvore e esquecendo a floresta.** Este material vem ao encontro de estudo que divulgamos aqui e que estou desenvolvendo com um grupo de pesquisadores nacionais e estrangeiros [sobre inovação social farmacêutica.](https://academiadepacientes.com.br/inovacao-social-farmaceutica-sera-destaque-em-ciclo-de-debates-da-fiocruz-em-julho/) **O que você vai ler aqui**! - O Framework que resumimos abaixo concentra-se em algumas barreiras e oportunidades selecionadas discutidas durante a referida mesa-redonda, que têm um impacto significativo na preparação para a era da terapia genética de doenças raras. - O objetivo deste Framework é servir como ponto de partida para discussões sobre as barreiras e oportunidades relacionadas à entrega e acesso à terapia genética. - Para superar as complexas barreiras do sistema de saúde, os países podem implementar as oportunidades potenciais oferecidas neste Framework, adaptando-as ao nível de seu *status quo* e prioridades do sistema de saúde de cada país. - Os pacientes são os principais beneficiários desses esforços e devem ser incluídos como co-líderes e co-criadores das soluções. --- Índice da matéria 1. [Introdução](#introdu%C3%A7%C3%A3o) 2. [Barreira 1: Infraestrutura para diagnóstico e determinação da elegibilidade do paciente](#barreira-1-infraestrutura-para-diagn%C3%B3stico-e-determina%C3%A7%C3%A3o-da-elegibilidade-do-paciente) - [Oportunidades:](#oportunidades) 3. [Barreira 2: Falta de infraestrutura para entrega de terapia genética](#barreira-2-falta-de-infraestrutura-para-entrega-de-terapia-gen%C3%A9tica) - [Oportunidades:](#oportunidades) 4. [Barreira 3: Desafios em torno da adequada abordagem de valor para terapias genéticas](#barreira-3-desafios-em-torno-da-adequada-abordagem-de-valor-para-terapias-gen%C3%A9ticas) - [Oportunidades:](#oportunidades) 5. [Barreira 4: Desafios para a adoção de modelos financeiros inovadores](#barreira-4-desafios-para-a-ado%C3%A7%C3%A3o-de-modelos-financeiros-inovadores) - [Oportunidades:](#oportunidades) 6. [Conclusão](#conclus%C3%A3o) - [Queremos ouvir você!](#queremos-ouvir-voc%C3%AA) ## Introdução No mês de outubro de 2022, durante o World Health Summit em Berlim, a Alliance for Regenerative Medicine e a Pfizer organizaram uma mesa-redonda que reuniu representantes de diferentes setores com o objetivo de discutir como os países poderiam facilitar o acesso a terapias genéticas. Os participantes reconheceram a necessidade de estratégias adaptadas às diferenças entre países de alta renda e países de renda média e baixa. Como resultado dessa discussão, foi produzido o relatório intitulado “Framework para Fortalecer os Sistemas de Saúde para Terapia Genética de Doenças Genéticas Raras”. Esse relatório contém recomendações aos gestores de sistemas de saúde e autoridades governamentais, visando facilitar a entrega e o acesso a futuras terapias genéticas aprovadas. O relatório identifica barreiras e oportunidades nos sistemas de saúde em duas áreas principais: prestação de cuidados e acesso do paciente. As barreiras são obstáculos e desafios que dificultam a prestação de cuidados e o acesso à terapia genética, enquanto as oportunidades do sistema de saúde são políticas públicas, regulamentações e iniciativas que podem facilitar essa prestação de cuidados e acesso. O relatório concentra-se em algumas barreiras e oportunidades específicas discutidas durante a mesa-redonda, que têm um impacto significativo na preparação para a terapia genética de doenças raras. Esse framework serve como ponto de partida para discussões sobre as questões relacionadas à entrega e ao acesso às terapias genéticas. ## **Barreira 1: Infraestrutura para diagnóstico e determinação da elegibilidade do paciente** A falta de infraestrutura para diagnóstico e determinação da elegibilidade do paciente é apontada como uma barreira significativa. O diagnóstico de doenças raras é complexo e muitas vezes demorado, resultando em atrasos nos cuidados e diagnósticos incorretos. A triagem neonatal é destacada como uma estratégia eficiente, mas sua implementação requer maior investimento em infraestrutura e pessoal treinado. Além disso, a determinação da elegibilidade do paciente para terapia genética exige diretrizes clínicas claras e profissionais especializados. A educação dos pacientes e suas famílias sobre terapia genética também é destacada como um desafio, e é enfatizada a importância de programas de educação abrangentes e baseados em evidências para todas as partes interessadas. #### Oportunidades: ***Apoiar a Educação Multissetorial:*** - Treinamento abrangente da equipe clínica sobre terapia genética. - Comunicação educacional para pacientes, cuidadores e formuladores de políticas. ***Fortalecer a Infraestrutura para Triagem Neonatal (NBS):*** - Implementar programa nacional de triagem neonatal. - Monitorar ensaios clínicos de terapia genética e celular para inclusão na triagem neonatal. ***Desenvolver um Framework de Governança para Elegibilidade e Encaminhamentos:*** - Estabelecer framework nacional de governança de dados de saúde. - Criar consórcio multissetorial para coordenar cuidados de pacientes elegíveis. ## **Barreira 2**: **Falta de infraestrutura para entrega de terapia genética** Os pacientes enfrentam barreiras complexas ao acessar a terapia genética devido à falta de infraestrutura adequada. A terapia genética é altamente especializada e requer uma equipe multidisciplinar, expertise e capacidades técnicas. A variabilidade regulatória global também dificulta a compreensão dos requisitos regulatórios em cada país. Para doenças raras, existem clínicas e centros especializados, mas condições ultrarraras têm menos recursos, e centros de excelência abrangendo várias doenças são necessários. O modelo de cuidado de [hub-and-spoke](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hub-and-spoke/), onde os centros de excelência se conectam a instalações menores, pode ser eficaz. A falta de infraestrutura de fabricação, administração e entrega de cuidados é uma barreira crítica para o acesso à terapia genética. #### Oportunidades: ***Certificar Centros Nacionais de Excelência (COEs):*** - Estabelecer processos de avaliação independente para certificar centros de excelência. - Criar COEs endossados nacionalmente para facilitar diagnóstico, elegibilidade e cuidados. ***Integrar o Modelo [Hub-and-Spoke](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hub-and-spoke/):*** - Implementar um piloto do modelo [hub-and-spoke](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hub-and-spoke/), conectando COEs a instalações menores. - Incluir formalmente as instalações comunitárias no processo de cuidado através do modelo [hub-and-spoke](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hub-and-spoke/). ***Conectar Centros de Excelência (COEs) entre Países:*** - Facilitar e encorajar a participação de COEs em redes internacionais. - Estabelecer redes de especialistas em doenças raras para promover colaboração global. ## **Barreira 3**: **Desafios em torno da adequada abordagem de valor para terapias genéticas** A incerteza dos resultados, o impacto financeiro nos sistemas de saúde e a dificuldade das metodologias tradicionais de avaliação são pontos que merecem atenção. Os benefícios mais amplos das terapias genéticas para doenças raras podem ser subestimados, incluindo a redução de gastos a longo prazo e o valor da esperança para os pacientes. É necessário aprimorar os métodos de abordagem de valor para aproveitar todo o potencial das terapias genéticas e garantir o acesso dos pacientes. Esforços estão sendo feitos para incorporar esses elementos de valor nas avaliações, e esperam-se melhorias contínuas à medida que mais terapias genéticas passem por revisão. #### Oportunidades: ***Engajamento em Diálogo Precoce:*** - Desenvolver um processo formal de diálogo entre pagadores, órgãos de avaliação de tecnologia em saúde (ATS) e fabricantes para alinhar critérios de avaliação, necessidades de dados do mundo real e pacotes de evidências. - Rever as metodologias de avaliação de valor para incorporar evidências do mundo real e critérios transparentes. ***Revisão das Metodologias de Avaliação de Valor:*** - Gerar evidências robustas do mundo real após o lançamento das terapias genéticas para reduzir incertezas. - Incluir benefícios a longo prazo das terapias genéticas para doenças raras nas avaliações de valor. ***Acesso à Terapia Genética:*** - Considerar a perspectiva de vida inteira e taxas de desconto apropriadas nas análises orçamentárias. - Incorporar elementos adicionais de valor para pacientes, famílias e sistemas de saúde nas decisões de avaliação de valor. - Desenvolver métodos de comparação indireta. ***Apoio a Modelos Multistakeholder de Desenvolvimento de Produtos Medicinais Avançados (ATMP):*** - Promover a colaboração entre diferentes [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) para desenvolver ATMPs de forma sustentável e acessível. - Oferecer suporte regulatório a desenvolvedores acadêmicos de ATMPs. ## **Barreira 4: Desafios para a adoção de modelos financeiros inovadores** A quarta barreira aborda os desafios enfrentados na adoção de modelos de financiamento inovadores para terapias genéticas. Essas terapias são únicas, pois geralmente são administradas apenas uma vez, o que requer abordagens financeiras diferentes. No entanto, o alto custo inicial e a incerteza clínica dificultam que os sistemas de saúde realizem pagamentos imediatos. Para lidar com isso, são necessários modelos de pagamento que diluam os custos ao longo do tempo e estejam vinculados aos resultados obtidos na vida real. A implementação desses modelos é complexa e exige atualizações nas regulamentações e marcos legais, além de infraestrutura adequada para monitorar a segurança e os resultados a longo prazo das terapias. Além disso, é crucial ter dados precisos para avaliar o impacto financeiro dessas terapias nos orçamentos de saúde. Alguns modelos de financiamento inovadores já estão sendo utilizados em algumas regiões, como Estados Unidos e Europa. #### Oportunidades: ***Apoio à Antecipação e Educação:*** - Engajar-se em diálogos precoces com formuladores de políticas e pagadores para educá-los sobre as novas tecnologias e o valor potencial das terapias genéticas. - Fornecer educação independente e baseada em ciência para formuladores de políticas federais, visando aumentar o entendimento sobre essas terapias. ***Apoio ao Uso de Modelos de Pagamento Inovadores:*** - Atualizar as leis e regulamentações para acomodar acordos de pagamento baseados em valor e outros modelos inovadores. - Realizar pilotos de acordos baseados em resultados para terapias genéticas e aprender com essas experiências. - Implementar esquemas de financiamento que reduzam os custos iniciais e desenvolver infraestrutura de dados para medir resultados do mundo real. - Compartilhar melhores práticas de financiamento inovador entre os sistemas de saúde. ## Conclusão As terapias genéticas representam uma esperança real para milhões de pessoas que sofrem com doenças genéticas raras e devastadoras. Essas inovações podem transformar vidas, oferecendo tratamentos eficazes para condições que antes não tinham opções viáveis. Além disso, essas terapias têm o potencial de revolucionar os sistemas de saúde, repensando o valor da inovação científica e trabalhando rumo a uma cobertura de saúde universal e igualitária. É hora de unir esforços entre diferentes setores, governos e fronteiras para garantir que os sistemas de saúde estejam preparados para aproveitar todo o potencial dessas terapias genéticas, beneficiando os pacientes de forma sustentável. Ao superar as barreiras existentes, como a falta de infraestrutura adequada e modelos de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) inovadores, poderemos facilitar o acesso e a prestação de cuidados em terapias genéticas. É fundamental coletar e utilizar evidências do mundo real para avaliar a eficácia desses tratamentos e melhorar continuamente o cuidado e o acesso. Os países devem implementar essas oportunidades de acordo com sua realidade e prioridades, colocando os pacientes como co-líderes desse processo. O objetivo final é proporcionar uma nova esperança e qualidade de vida para aqueles que mais precisam. ### Queremos ouvir você! Você acredita que o governo brasileiro está se empenhando adequadamente para ingressar na era das terapias genéticas? Compartilhe sua opinião e participe da discussão sobre o acesso e a entrega dessas terapias no Brasil. Juntos, podemos promover avanços e garantir que os pacientes tenham acesso às soluções necessárias. Deixe sua resposta nos comentários abaixo! **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### ["Inovação social farmacêutica" será destaque em ciclo de debates da Fiocruz em julho](https://academiadepacientes.com.br/inovacao-social-farmaceutica-sera-destaque-em-ciclo-de-debates-da-fiocruz-em-julho/) **Published:** junho 21, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A inovação social farmacêutica refere-se a formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação de medicamentos para doenças raras que se desviam dos caminhos de inovação estabelecidos e se baseiam em princípios de inovação social. **Content:** **No período de 3 a 24 de julho de 2023**, e sempre às segundas-feiras, das 9h às 12h, com transmissão online pelo canal da Escola Nacional de Saúde Pública Sergio Arouca (ENSP/Fiocruz) no YouTube acontecerá o ciclo de debates **Doenças Raras: desafios para o cuidado e para os Sistemas de Saúde**, em parceria com o Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde (DJUD/SE/MS). Entre os destaques da programação, Fernando Aith (USP), coordenador de nosso consórcio internacional de pesquisadores **Inovação Social Farmacêutica para Necessidades Médicas Não-atendidas** (SPIN) apresentará em detalhes no dia 17 de julho o conceito de inovação social farmacêutica, por nós desenvolvido, juntamente com pesquisadores do Canadá, França e Holanda. --- ## Conheça a equipe internacional ## do Projeto SPIN ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20796%20289%22%20width%3D%22796%22%20height%3D%22289%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22796%22%20height%3D%22289%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Da esquerda para a direita**: Alexandre Mallard (França), Shir Grunenbaum (Canadá), Vololona Rabeharisoa (França), Cláudio Cordovil (Brasil), Liliana Doganova (França), Rob Hagendijk (Holanda), Tineke Kleinhout-Vliek (Holanda), Fernando Aith (Brasil), Conor Douglas (Canadá). Jarno Hoekmann (Holanda), Larry Lynd (Canadá), Florence Patterson (França) e Ellen Moors (Holanda)O trabalho do consórcio SPIN, dos quais somos integrantes Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz), Fernando Aith (USP), Marina Borba e Julino Soares, foi apoiado pela Plataforma Transatlântica (T-AP) para as Ciências Sociais e Humanas, bem como financiado por inúmeras agências de fomento :Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo, Social Sciences and Humanities Research Council (Canadá), Agence Nationale de la Recherche (França) e Nederlandse Organisatie voor Wetenschappelijk Onderzoek (NOM), dentre outras . --- A Plataforma Transatlântica (T-AP) para as Ciências Sociais e Humanas, que consiste em uma colaboração entre financiadores de vários países, destinou aproximadamente 5 milhóes de euros a 10 equipes internacionais (entre elas a nossa) para desenvolver projetos de pesquisa colaborativa visando aumentar a compreensão da inovação social e ao mesmo tempo desenvolver inovações sociais por meio de novas pesquisas. Numa disputa acirrada entre 69 projetos concorrentes, o nosso sagrou-se um dos 10 vencedores. Iniciado em 2020, ele tem previsão de conclusão para este ano. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20117%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22117%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22117%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Logo da Transatlantic Platform for Social Sciences and Humanities** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Logo do projeto Inovação Social Farmacêutica para Necessidades Médicas Não-atendidas** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201200%201200%22%20width%3D%221200%22%20height%3D%221200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221200%22%20height%3D%221200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201600%201200%22%20width%3D%221600%22%20height%3D%221200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221600%22%20height%3D%221200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201600%201200%22%20width%3D%221600%22%20height%3D%221200%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221600%22%20height%3D%221200%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20500%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22500%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22500%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Da esquerda para a direita, Julino Soares, Cláudio Cordovil, Fernando Aith e Marina Borba.***Legenda das fotos superiores: 1) Cartaz da Conferência Global sobre Inovação Social Farmacêutica, que realizamos em Utrecht, Holanda, em março deste ano. 2) Chegada de painelistas e pesquisadores brasileiros a Utrecht. Da esquerda para a direita: Carlos Ocké-Reis (IPEA), Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz), Ariadne Guimarães (Casa Hunter) e Fernando Aith (USP).*** **Um dos subprodutos mais relevantes** de nossa pesquisa sobre necessidades médicas não-atendidads em doenças raras e graves **foi o artigo que publicamos no prestigioso Orphanet Journal of Rare Diseases** intitulado *Social pharmaceutical innovation and alternative forms of research, development and deployment for drugs for rare diseases* \[Inovação farmacêutica social e formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação de medicamentos para doenças raras\] . **Você lê o artigo ao final deste post.** **Visando tornar seu conteúdo mais acessível a quem não domina o inglês, criei uma série de perguntas e respostas sobre o conceito de “inovação social farmacêutica**“, a partir da leitura do artigo publicado originalmente em inglês. Aqui vão elas: ## Inovação social farmacêutica em perguntas e respostas ### 1. Cite alguns dos problemas sistêmicos enfrentados globalmente no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras? Alguns dos problemas sistêmicos enfrentados globalmente no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras, conforme mencionado no documento, incluem: 1\. **Alto custo dos medicamentos**: as doenças raras geralmente têm uma pequena população de pacientes, tornando difícil para as empresas farmacêuticas recuperar seus altos custos de pesquisa e desenvolvimento, resultando em altos preços dos medicamentos. 2\. **Incompatibilidade de evidências**: há uma incompatibilidade entre as submissões da indústria e as estruturas regulatórias e de avaliação de tecnologias de saúde existentes, levando a atrasos no acesso a medicamentos e, às vezes, a más decisões de cobertura. 3\. **Falta de acesso ao tratamento**: Os pacientes com doenças raras muitas vezes enfrentam dificuldades no acesso a tratamentos adequados devido à disponibilidade limitada, altos custos e desafios nos sistemas de saúde. 4\. **Necessidades médicas não atendidas**: as doenças raras estão associadas a necessidades médicas não atendidas, onde há falta de tratamentos ou terapias eficazes para essas condições. 5\. **Questões de equidade**: Existem disparidades no acesso a tratamento e serviços de saúde para pacientes com doenças raras, tanto dentro como entre os países, levando a desigualdades nos resultados da saúde. 6\. **Pesquisa e desenvolvimento limitados**: As empresas farmacêuticas podem ter incentivos limitados para investir em pesquisa e desenvolvimento para doenças raras devido ao pequeno tamanho do mercado e à natureza de alto risco do desenvolvimento de medicamentos. 7\. **Restrições regulatórias**: O atual ambiente regulatório pode impor restrições ao desenvolvimento e aprovação de medicamentos para doenças raras, levando a atrasos na introdução de novos tratamentos no mercado. 8\. **Sustentabilidade dos sistemas de saúde**: O alto custo dos medicamentos para doenças raras pode sobrecarregar os sistemas de saúde, dificultando o acesso a esses tratamentos, mantendo a sustentabilidade financeira. É importante observar que esses problemas sistêmicos podem variar em diferentes regiões e contextos de saúde. ### 2. De que modo o atual modelo de inovação farmacêutica deixa a desejar na provisão de tratamentos necessários para pacientes com doenças raras? O atual modelo de inovação farmacêutica é insuficiente para prover tratamentos necessários para pacientes com doenças raras de várias maneiras: 1. **Incentivos de mercado limitados**: as doenças raras geralmente afetam uma pequena população de pacientes, tornando financeiramente desafiador para as empresas farmacêuticas investir em pesquisa e desenvolvimento para essas condições. O potencial retorno do investimento pode não ser suficiente para justificar os altos custos associados ao desenvolvimento de medicamentos. 2. **Alto custo de pesquisa e desenvolvimento**: O desenvolvimento de novos medicamentos, especialmente para doenças raras, envolve extensa pesquisa, ensaios clínicos e processos regulatórios. O alto custo de pesquisa e desenvolvimento pode resultar em medicamentos caros que podem não ser acessíveis ou sustentáveis ​​para os sistemas de saúde. 3. **Desafios regulatórios:** O ambiente regulatório para aprovação de medicamentos e acesso ao mercado pode representar desafios para tratamentos de doenças raras. Os requisitos rigorosos e os longos processos de aprovação podem atrasar a disponibilidade de novos medicamentos, limitando o acesso oportuno dos pacientes. 4. **Falta de opções de tratamento**: As doenças raras muitas vezes têm poucas ou nenhuma opção de tratamento aprovada disponível. O atual modelo de inovação farmacêutica pode não priorizar a pesquisa e o desenvolvimento para essas condições, deixando os pacientes com necessidades médicas não atendidas. 5. **Mecanismos de financiamento inadequados**: Os mecanismos de financiamento para pesquisa e desenvolvimento de doenças raras podem ser insuficientes ou inexistentes. Isso pode dificultar o progresso de terapias inovadoras e limitar os recursos disponíveis para apoiar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. 6. **Sustentabilidade do sistema de saúde**: O alto custo dos medicamentos para doenças raras pode sobrecarregar os sistemas de saúde, dificultando o acesso a esses tratamentos, quando se deseja manter a sustentabilidade financeira. No geral, o modelo atual de inovação farmacêutica não é adequado para atender aos desafios e necessidades únicos de pacientes com doenças raras. Há uma necessidade de abordagens alternativas e caminhos de inovação que priorizem resultados centrados no paciente, incentivem a pesquisa e o desenvolvimento em doenças raras e garantam o acesso oportuno a tratamentos acessíveis. ### 3. Que formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação são propostas para enfrentar os desafios da indústria farmacêutica relacionados a doenças raras? O artigo propõe várias formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação para enfrentar os desafios da indústria farmacêutica relacionados às doenças raras. Estas incluem: 1. **Inovação social farmacêutica**: essa abordagem enfatiza a colaboração, o envolvimento das partes interessadas e formas alternativas de geração e avaliação de evidências. Pressupõe o envolvimento de pacientes, profissionais de saúde, pesquisadores, indústria e formuladores de políticas no processo de pesquisa e desenvolvimento para garantir resultados centrados no paciente. Os próximos tópicos enumerados aqui são exemplos de inovações sociais farmacêuticas, segundo os autores do artigo. 2. **Parcerias público-privadas**: As colaborações entre entidades públicas e privadas podem facilitar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. Essas parcerias podem reunir diferentes partes interessadas, incluindo empresas farmacêuticas, organizações de pacientes e agências governamentais, para reunir recursos, experiência e conhecimento. 3. **Formas de fabricação descentralizadas**: Desenvolver capacidades de fabricação mais próximas dos pacientes pode ajudar a reduzir custos e melhorar o acesso a tratamentos para doenças raras. Essa abordagem envolve o estabelecimento de instalações de fabricação locais ou regionais para garantir uma cadeia de suprimentos mais eficiente e econômica. 4. **Esquemas alternativos de regulamentação e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/)**: Explorar vias regulatórias alternativas e modelos de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) pode incentivar as empresas farmacêuticas a investir em pesquisa e desenvolvimento para doenças raras. Esses esquemas podem fornecer incentivos financeiros, processos de aprovação acelerados e mecanismos de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) flexíveis para apoiar o desenvolvimento e a disponibilidade de tratamentos. 5. **Redes de pesquisa lideradas por pacientes**: Capacitar pacientes e grupos de defesa de pacientes para participar ativamente em pesquisa e desenvolvimento pode levar a abordagens mais centradas no paciente. As redes de pesquisa lideradas por pacientes podem facilitar a colaboração, o compartilhamento de dados e a troca de conhecimento entre pacientes, pesquisadores e partes interessadas do setor. 6. **Ciência aberta e compartilhamento de dados**: Promover a ciência aberta e o compartilhamento de dados pode acelerar a pesquisa e o desenvolvimento de doenças raras. Ao compartilhar abertamente resultados de pesquisas, dados e metodologias, a colaboração e a inovação podem ser fomentadas, levando a um desenvolvimento de medicamentos mais eficiente e eficaz. Essas formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação visam enfrentar os desafios enfrentados na indústria farmacêutica relacionados a doenças raras, promovendo colaboração, abordagens centradas no paciente e soluções inovadoras. ### 4. Como definir inovação social farmacêutica? A inovação social farmacêutica refere-se a formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação de medicamentos para doenças raras que se desviam dos caminhos de inovação estabelecidos e se baseiam em princípios de inovação social. ### 5. De que modo a inovação social farmacêutica difere da inovação tradicional? A inovação social farmacêutica difere da inovação farmacêutica tradicional na medida em que enfatiza a colaboração, o envolvimento das partes interessadas e formas alternativas de geração e avaliação de evidências para enfrentar os desafios enfrentados no desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. ### 6. O artigo apresenta recomendações de políticas específicas para apoiar a inovação social farmacêutica? Sim. E estas incluem o aumento do financiamento para pesquisa centrada no paciente, promoção da colaboração entre os *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* e desenvolvimento de estruturas regulatórias que apoiem formas alternativas de geração e avaliação de evidências. ### 7. Como a colaboração interdisciplinar pode contribuir para a inovação social farmacêutica? 1\. **Abordagem holística**: A colaboração interdisciplinar reúne especialistas de diferentes áreas, como medicina, ciências sociais, direito, saúde pública e defesa do paciente. Essa experiência diversificada permite uma abordagem mais abrangente e holística para enfrentar os complexos desafios da inovação farmacêutica para doenças raras. 2\. **Polinização cruzada de ideias**: A colaboração interdisciplinar facilita a troca de ideias, conhecimentos e perspectivas entre diferentes disciplinas. Essa polinização cruzada de ideias pode levar a soluções e abordagens inovadoras que podem não ter sido possíveis em uma única disciplina. 3\. **Preenchendo lacunas no conhecimento**: as doenças raras muitas vezes requerem uma compreensão multidimensional que vai além dos limites tradicionais de uma única disciplina. A colaboração interdisciplinar ajuda a preencher lacunas no conhecimento, integrando percepções de várias disciplinas, permitindo uma compreensão mais abrangente da doença, seu impacto e possíveis soluções. 4\. **Foco centrado no paciente**: A colaboração interdisciplinar permite um foco centrado no paciente ao incorporar as perspectivas e experiências dos pacientes e grupos de defesa de pacientes. Isso garante que o desenvolvimento de medicamentos e intervenções leve em consideração as necessidades, preferências e prioridades exclusivas dos próprios pacientes. 5\. **Pensamento sistêmico**: A colaboração interdisciplinar incentiva uma abordagem de pensamento sistêmico, considerando os contextos sociais, econômicos e políticos mais amplos nos quais a inovação farmacêutica ocorre. Isso ajuda a identificar e enfrentar barreiras e desafios sistêmicos que podem impedir o desenvolvimento e o acesso a tratamentos para doenças raras. 6\. **Maior criatividade e inovação**: A combinação de diversas perspectivas e conhecimentos promove a criatividade e a inovação. A colaboração interdisciplinar incentiva a pensar fora da caixa, desafiando as abordagens convencionais e explorando novas ideias e metodologias. Ao alavancar os pontos fortes de diferentes disciplinas e promover a colaboração, as abordagens interdisciplinares podem contribuir para o avanço da inovação social farmacêutica, levando a soluções mais eficazes e centradas no paciente para doenças raras. ### 8. Há algum estudo de caso mencionado neste documento que destaque o impacto da inovação social farmacêutica? Sim, o artigo fornece vários estudos de caso que destacam o impacto da inovação social farmacêutica, incluindo o desenvolvimento da primeira terapia genética para uma doença rara, o estabelecimento de redes de pesquisa lideradas por pacientes e o uso de mídias sociais para conectar pacientes e pesquisadores. ## Artigo seminal sobre o tema foi publicado no *Orphanet Journal of Rare Diseases* **Um dos subprodutos mais relevantes** de nossa pesquisa sobre necessidades médicas não-atendidads em doenças raras e graves **foi o artigo que publicamos no prestigioso Orphanet Journal of Rare Diseases** intitulado *Social pharmaceutical innovation and alternative forms of research, development and deployment for drugs for rare diseases* \[Inovação farmacêutica social e formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação de medicamentos para doenças raras\] . **Você lê o artigo ao final deste post.** **Visando tornar seu conteúdo mais acessível a quem não domina o inglês, criei uma série de perguntas e respostas sobre o conceito de “inovação social farmacêutica**“, a partir da leitura do artigo publicado originalmente em inglês. Aqui vão elas: **Categorias:** Artigos, Trocando em miúdos --- ### [Novo piso salarial da enfermagem ameaça setor de homecare](https://academiadepacientes.com.br/novo-piso-salarial-da-enfermagem-ameaca-setor-de-homecare/) **Published:** junho 9, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O setor de homecare, que oferece serviços de internação domiciliar, enfrenta um grande desafio com a implementação do novo piso salarial da enfermagem. A entrada em vigor desse novo valor coloca em risco a sustentabilidade das empresas do setor, levando a uma possível quebra das mesmas. De acordo com a matéria [publicada no site da Folha de S. Paulo](https://www1.folha.uol.com.br/colunas/painelsa/2023/06/novo-piso-da-enfermagem-vai-quebrar-homecare-diz-associacao.shtml?utm_source=newsletter&utm_medium=email&utm_campaign=newspainelsa&utm_source=sfmc&utm_medium=email&utm_campaign=20230608_Painel+S.A.&utm_term=https%3a%2f%2fwww1.folha.uol.com.br%2fcolunas%2fpainelsa%2f2023%2f06%2fnovo-piso-da-enfermagem-vai-quebrar-homecare-diz-associacao.shtml%3futm_source%3dnewsletter%26utm_medium%3demail%26utm_campaign%3dnewspainelsa&utm_id=163404&sfmc_id=8094161) (8/6), o Núcleo Nacional das Empresas de Serviços de Atenção Domiciliar (Nead) revela que o novo piso salarial da enfermagem pode inviabilizar uma série de serviços prestados pelo setor de homecare. Atualmente, as cerca de 1.200 empresas de homecare estão buscando um reajuste em suas diárias para tentar evitar uma crise generalizada. O Nead está em negociação com os planos de saúde, buscando garantir o repasse automático dos custos, que representarão uma parcela significativa de sua receita líquida. Além disso, o setor está empenhado em sensibilizar os ministros do Supremo Tribunal Federal sobre os impactos prejudiciais da aplicação do novo piso salarial sem uma “modulação”. O assunto está em julgamento no plenário, e a decisão final ainda está pendente. Caso essas iniciativas não tenham sucesso, as empresas de homecare enfrentarão uma drástica redução nos lucros, passando de 21,3% para 2,3%. Isso representará um sério desafio para a grande maioria das empresas do setor. A situação também gera preocupações para os hospitais públicos e privados, uma vez que o homecare desempenha um papel fundamental na liberação de leitos hospitalares. Atualmente, mais de 100 mil profissionais atendem a uma demanda de 350 mil pacientes, o que exigiria um investimento considerável na construção de novos leitos hospitalares. É importante destacar que o impacto do novo piso salarial da enfermagem é maior no setor de homecare do que nos hospitais. No atendimento domiciliar, é necessário ter uma equipe de quatro profissionais para garantir um atendimento integral a cada paciente, devido à escala de trabalho e descanso necessária. O novo piso salarial, estabelecido por meio de uma lei sancionada pelo presidente Jair Bolsonaro, está sendo contestado no Supremo Tribunal Federal. Atualmente, está em vigor devido a uma decisão do ministro Luís Roberto Barroso, mas o julgamento foi interrompido com um pedido de vista do ministro Gilmar Mendes. **Categorias:** Notícias --- ### [Extensão de patente pode gerar custo de R$ 1,1 bilhão ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/extensao-de-patente-pode-gerar-custo-de-r-11-bilhao-ao-sus/) **Published:** junho 9, 2023 **Author:** Helen Leite **Excerpt:** Um estudo conduzido pelo Instituto de Economia da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) revelou que a guerra judicial em torno da extensão do prazo de patentes de medicamentos pode impactar o orçamento do Sistema Único de Saúde (SUS) em até R$ 1,1 bilhão. **Content:** Um estudo conduzido pelo Instituto de Economia da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ) revelou que a guerra judicial em torno da extensão do prazo de patentes de medicamentos pode impactar o orçamento do Sistema Único de Saúde (SUS) em até R$ 1,1 bilhão. Para se ter uma idéia de quanto isso representa, auditoria feita pelo TCU, e concluída em 2017, revelou que os gastos anuais apenas do governo federal com a judicialização da saúde chegaram a R$ 1 bilhão em 2015. Além disso, essa estratégia das empresas também teria um custo de até R$ 7,6 bilhões para os consumidores brasileiros. --- **O que você vai ler aqui** - [Contexto](#aioseo-contexto) - [Impacto econômico](#aioseo-impacto-economico) - [Consequências](#aioseo-consequencias) - [Redução de preços](#aioseo-reducao-de-precos) - [Conclusão](#aioseo-conclusao) --- ## Contexto No final de 2021, o Supremo Tribunal Federal (STF) declarou inconstitucional o parágrafo único do artigo 40 da Lei de Propriedade Intelectual, que permitia a prorrogação das patentes além dos 20 anos de duração. Isso significava que as patentes no Brasil não poderiam exceder duas décadas. No entanto, diversas multinacionais farmacêuticas têm recorrido à Justiça pela prorrogação alegando a demora do Instituto Nacional da Propriedade Industrial (Inpi) em analisar os pedidos de patentes. ## Impacto econômico De acordo com a economista Julia Paranhos, coordenadora do estudo, a prorrogação das patentes pode impedir a entrada de concorrentes no mercado, o que reduziria a concorrência e os preços. Atualmente, o Brasil possui um déficit de quase 6 bilhões de dólares apenas em medicamentos e farmoquímicos. Com a redução da produção de laboratórios estrangeiros no país, os medicamentos chegam prontos, o que gera um impacto negativo significativo. ## Consequências As ações judiciais movidas pelas farmacêuticas geram um custo potencial muito maior para o SUS e para os consumidores do que o observado com a prorrogação das patentes de acordo com a antiga legislação. O tempo de exclusividade, somado ao prazo adicional solicitado na Justiça, poderia ultrapassar 32 anos. ## Redução de preços O estudo considerou os preços praticados na Índia, onde já existe concorrência com medicamentos genéricos para os produtos em discussão no Brasil. Dentre os 16 princípios ativos genéricos pesquisados na Índia, 10 tiveram reduções de preço maiores do que 80%. Por exemplo, a bilastina, utilizada no tratamento de alergias e urticária, é vendida na Índia por um preço 99,68% menor do que no Brasil. ## Proposta legislativa No Congresso Nacional, encontra-se em tramitação o Projeto de Lei 2/23, que considera infração da ordem econômica o abuso do direito de petição ou ação judicial com o objetivo de causar dano econômico a empresas concorrentes. A proposta busca coibir práticas anticoncorrenciais. ## Conclusão A prorrogação de patentes de medicamentos por empresas farmacêuticas estrangeiras pode ter um impacto significativo no orçamento do SUS e no bolso dos consumidores brasileiros, conforme revelado pelo estudo da UFRJ. A redução da concorrência e dos preços no mercado de medicamentos é um desafio que precisa ser enfrentado para garantir acesso adequado e custos mais baixos para a população. É importante que as questões relacionadas às patentes sejam equilibradas, considerando tanto a proteção da propriedade intelectual como o interesse público em saúde. O Projeto de Lei em tramitação busca lidar com práticas abusivas e garantir um ambiente mais competitivo. **Leia também** - [Fibrose cística: Entidades pedem quebra de patente ao MS](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-entidades-pedem-quebra-de-patentes-ao-ms/) - [Como a indústria manipula patentes farmacêuticas](https://academiadepacientes.com.br/como-a-industria-manipula-patentes-farmaceuticas/) - [Como as Big Pharmas manipulam o sistema para aumentar lucros](https://academiadepacientes.com.br/como-as-big-pharmas-manipulam-o-sistema-para-aumentar-lucros/) --- Fonte: [R7](https://www.r7.com/tqv4) **Categorias:** Notícias --- ### [O "fator legitimidade": Desafio nas ATS para doenças raras"](https://academiadepacientes.com.br/o-fator-legitimidade-desafio-nas-ats-para-doencas-raras/) **Published:** junho 8, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Na medida em que não existe consenso sobre que prioridade devemos dar aos doentes mais graves, outras variáveis precisam entrar nessa equação. Destacamos uma. **Content:** Recentemente aqui neste blog publicamos um post intitulado [Conitec não recomenda seu medicamento para o SUS? Entenda! ](https://academiadepacientes.com.br/conitec-nao-recomenda-seu-medicamento-para-o-sus-entenda/) Este post é uma continuação dele. Se você não leu, vai aqui um pequeno resumo do post passado: - **Com o aumento dos custos e a crescente complexidade do sistema de cuidados de saúde, é crucial distribuir os recursos de forma racional e eficiente.** - **O texto discute o papel da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) na avaliação e incorporação de tecnologias em saúde pelo SUS.** - **Essas avaliações deveriam buscar um equilíbrio delicado entre fatos e valores, considerando a necessidade de impor limites justos aos gastos em saúde. E que infelizmente não parece ser isso o que ocorre.** - **No entanto, a definição dos princípios para uma distribuição justa de saúde não tem consenso na sociedade, especialmente quanto à prioridade a ser dada aos pacientes mais graves.** - **Ao final do post eu fiz um suspense dizendo que para além de boas evidências científicas (que no caso das doenças raras são bem difíceis de obter), outro quesito se fazia necessário para tornar tais decisões mais justas. E disse que daria a resposta em um próximo post.** E aqui vai a resposta: Justiça processual. --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**A justiça processual diz respeito à justiça e à transparência dos processos pelos quais as decisões são tomadas, e pode ser contrastada com a justiça distributiva (justiça na distribuição de direitos ou recursos) e a justiça retributiva (justiça na punição dos erros).** **Ouvir todas as partes antes de uma decisão ser tomada é um passo que seria considerado adequado para que um processo pudesse ser caracterizado como processualmente justo.** **Algumas teorias de justiça processual sustentam que um procedimento justo leva a resultados equitativos, mesmo que os requisitos da justiça distributiva ou restaurativa não sejam atendidos.** (Fonte: Wikipedia) --- **O que você vai ler a seguir:** - [A Importância da justiça processual e da legitimidade nas ATS](#aioseo-a-importancia-da-justica-procedimental-e-da-legitimidade-nas-avaliacoes-de-tecnologia-em-saude) - [Justiça processual: Lisura nos procedimentos](#aioseo-justica-procedimental-garantindo-processos-equanimes) - [Legitimidade: Construindo confiança e aceitação pública](#aioseo-legitimidade-construindo-confianca-e-aceitacao-publica) - [Promovendo a participação de pessoas com doenças raras](#aioseo-promovendo-a-participacao-de-pessoas-com-doencas-raras) - [Posso recorrer aos tribunais?](#aioseo-e-possivel-recorrer-aos-tribunais-em-casos-de-inobservancia-de-principios-de-justica-procedimental-envolvendo-ats) - [Conclusão](#aioseo-conclusao) --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20444%20309%22%20width%3D%22444%22%20height%3D%22309%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22444%22%20height%3D%22309%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## A Importância da justiça processual e da legitimidade nas ATS No cenário das Avaliações de Tecnologia em Saúde (ATS), a justiça processuale a legitimidade desempenham um papel fundamental. Isto é especialmente relevante para pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares, que enfrentam desafios únicos no acesso a tratamentos e tecnologias inovadoras. Neste post, exploraremos a importância de garantir a justiça processual e a legitimidade nas decisões das agências de ATS, com uma visão mais ampla para aprimorar o cuidado e a inclusão de indivíduos com doenças raras. ## Justiça processual: Lisura nos procedimentos A justiça processual refere-se ao processo pelo qual as decisões são tomadas, assegurando transparência, inclusão, participação e imparcialidade. Em relação às ATS, a justiça processual refere-se ao envolvimento de diferentes *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)*, incluindo pacientes, cuidadores, especialistas médicos e representantes da sociedade civil, ao longo de todas as etapas do processo de avaliação. Ao garantir a representação de perspectivas diversas, é possível evitar vieses e tomar decisões mais igualitárias. ## Legitimidade: Construindo confiança e aceitação pública A legitimidade é um componente-chave para que as agências de ATS sejam consideradas autoridades confiáveis. Ela se refere à percepção de que as decisões tomadas são baseadas em critérios válidos e confiáveis, com a consideração adequada das necessidades e preferências dos pacientes. Para pessoas com doenças raras, a legitimidade das decisões é essencial para criar confiança e aceitação pública, especialmente quando se trata de negar ou aprovar a incorporação de tecnologias de saúde ao sistema de saúde. ## Promovendo a participação de pessoas com doenças raras A participação significativa de pessoas com doenças raras e seus familiares nas ATS é um aspecto-chave para garantir a justiça processual e a legitimidade. A inclusão desses grupos nas discussões e na tomada de decisões não apenas amplia as perspectivas consideradas, mas também oferece uma voz às pessoas diretamente afetadas pelas decisões de incorporação de tecnologias de saúde. Além disso, é fundamental considerar a complexidade e a diversidade das doenças raras, bem como a escassez de evidências científicas, ao avaliar a eficácia e a segurança das tecnologias em questão. ## Posso recorrer aos tribunais? Pode-se recorrer aos tribunais em casos de inobservância de princípios de justiça processual envolvendo ATS? Sim, em linhas gerais, é possível recorrer aos tribunais em casos em que se acredita que a justiça processual não foi adotada em processos de ATS. Vamos falar sobre isso em próximos posts. - ## Conclusão Para promover a justiça processual e a legitimidade nas Avaliações de Tecnologia em Saúde, é necessário envolver ativamente as pessoas com doenças raras e seus familiares, além de garantir processos transparentes, inclusivos e imparciais. Essas abordagens contribuem para a construção de uma sociedade mais justa, na qual o acesso a tratamentos e tecnologias inovadoras seja igualitário para todos. A busca contínua pela melhoria dos processos de ATS fortalece a confiança e a aceitação pública, garantindo que as decisões tomadas sejam respaldadas pela participação ampla e pela consideração adequada das necessidades e preferências dos pacientes. Mas aqui vai uma ressalva, a justiça processual em processos de acesso a medicamentos de alto custo requer uma abordagem equilibrada que leve em consideração tanto as necessidades dos pacientes quanto a sustentabilidade dos sistemas de saúde. É um desafio complexo, mas buscar um equilíbrio entre esses interesses pode ajudar a garantir que os recursos limitados sejam alocados da maneira mais justa e eficiente possível para toda a população. No próximo post de [Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br) apresentaremos um *checklist* para verificar se uma agência de ATS pratica a justiça processual. Não perca! ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20288%20136%22%20width%3D%22288%22%20height%3D%22136%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22288%22%20height%3D%22136%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- ### **Queremos ouvir você!** Se você vive com uma doença rara ou é familiar de alguém que enfrenta essa realidade, é essencial estar informado e fazer sua voz ser ouvida. Participe ativamente dos processos de ATS, pois suas perspectivas são valiosas e podem fazer a diferença. Junte-se a nós na busca por justiça processual e legitimidade nas decisões de incorporação de tecnologias de saúde ao SUS. Conheça seus direitos, compartilhe suas experiências e lute por um acesso igualitário a tratamentos e tecnologias inovadoras. **Você já encontrou problemas de legitimidade em decisões de ATS? Sua opinião é importante para promovermos uma mudança efetiva no que lhe parece injusto.** **Compartilhe sua experiência nos comentários abaixo e vamos trabalhar juntos para garantir uma avaliação mais justa e transparente das tecnologias de saúde para as pessoas que vivem com doenças raras.** Participe agora mesmo! **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Conitec não recomenda seu medicamento para o SUS? Entenda!](https://academiadepacientes.com.br/conitec-nao-recomenda-seu-medicamento-para-o-sus-entenda/) **Published:** junho 6, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Todas as sociedades irão impor limites aos gastos com saúde. A diferença reside no fato de fazerem isso de forma justa ou injusta. Saiba como agir. **Content:** A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) foi criada pela [Lei nº 12.401, de 28 de abril de 2011](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato2011-2014/2011/Lei/L12401.htm), que dispõe sobre a assistência terapêutica e a incorporação de tecnologia em saúde no âmbito do Sistema Único de Saúde. A Comissão, assistida pelo Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde – DGITS, tem por objetivo assessorar o Ministério da Saúde – MS nas atribuições relativas à incorporação, exclusão ou alteração de tecnologias em saúde pelo SUS, bem como na constituição ou alteração de protocolo clínico ou de diretriz terapêutica. [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/), tais como as demandadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), são na prática estratégias de racionamento explícito de recursos em saúde. Há casos em que ela nega a incorporação de determinada tecnologia (que pode ser um medicamento) ao SUS. Este é um jogo com um equilíbrio delicado, que teria que conciliar fatos e valores. O problema é que os “fatos” tendem a predominar . Ou o que as agências de ATS chamam de “fatos” (esta é uma longa discussão de sociologia da ciência na qual não iremos nos enveredar aqui agora) Entenda algumas premissas, amparadas no melhor da literatura sobre o tema do racionamento de recursos em saúde: Vamos a elas: - **Todas as sociedades irão impor limites aos gastos com saúde.** [A diferença reside no fato de fazerem isso de forma justa ou injusta](https://doencasraras2030.com.br/quanto-vale-uma-vida/). Nada pessoal. - A necessidade de impor limites aos gastos em saúde e de como defini-los surge na segunda metade do século 20. - No início do século 20, o cuidado com o paciente era prerrogativa exclusiva do médico, que o exercia com total autonomia. - Com o progresso do conhecimento médico e científico, depois da Segunda Guerra Mundial e especialmente nos últimos 50 anos. - Agora cuidados em saúde são produto de um complexo sistema integrado por cientistas, profissionais de saúde, empresas e instituições. - Assim, os cuidados de saúde ser tornaram muito mais efetivos, mas também muito mais caros. - Daí vem a necessidade de distribui-los com racionalidade e [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/). É o que em tese a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e agências assemelhadas deveriam fazer. Mas esta é uma situação repleta de nuances e sem resposta definitivas no que se refere à sociedade. Vamos fazer um exercício? Imaginemos que cada cidadão brasileiro seja um gestor de saúde pública. E cada um deve responder à seguinte pergunta e depositar sua resposta em uma urna. > **Quanta prioridade a sociedade deve dar aos seus pacientes mais graves?** Ao abrir a urna, você constataria que a maioria das pessoas não sacrificaria tudo para entregar aos mais doentes, nem muito menos abandonaria. Entre uma posição e outra um amplo expectro de gradações de entrega de recursos em saúde para uns e para outros tornando simplesmente impossível obter um consenso na sociedade sobre o tema. Isto já foi demonstrado pela literatura. > **Não existe um consenso sobre princípios para definir como distribuir saúde de forma justa.** **Está acompanhando o raciocínio?** Diante desta impossibilidade de consenso na sociedade, só nos resta uma pergunta. > Neste caso, como limitar os cuidados de saúde **de forma justa e socialmente aceitável?** Para que essas escolhas sejam justificáveis ​​para o público que elas afetam, elas devem ser feitas primeiramente à luz de boas evidências. E aqui começam os problemas para os doentes raros porque evidências robustas é tudo que não há na maioria dos casos envolvendo doenças raras. Mas há um segundo quesito. E mais resolutivo, especialmente para grupos minoritários como as pessoas que vivem com doenças raras. Sobre ele falaremos no próximo post. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Teste do pezinho ampliado: Atrasos ameaçam detecção precoce de doenças](https://academiadepacientes.com.br/teste-do-pezinho-ampliado-atrasos-ameacam-deteccao-precoce-de-doencas/) **Published:** junho 7, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Desafios enfrentados na ampliação do teste do pezinho no SUS persistem, mesmo dois anos após a lei que regulamentou a triagem neonatal mais abrangente. **Content:** O tema de hoje é uma preocupação relacionada à saúde pública no Brasil, que foi abordada em um [artigo recente de Claudia Collucci e Ana Bottallo na Folha de São Paulo](https://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/2023/06/dois-anos-apos-ampliacao-teste-do-pezinho-no-sus-nao-alcanca-nem-doencas-ja-preconizadas.shtml) (6/6). O texto destaca os desafios enfrentados na ampliação do teste do pezinho no Sistema Único de Saúde (SUS), mesmo dois anos após a lei que regulamentou a triagem neonatal mais abrangente. Ontem celebrou-se o Dia Nacional da Triagem Neonatal. A lei, [sancionada em maio de 2021](https://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/2021/05/bolsonaro-sanciona-projeto-que-amplia-triagem-de-doencas-em-teste-do-pezinho-no-sus.shtml) durante o governo anterior, estabeleceu que os estados teriam até cinco anos para expandir o teste do pezinho, permitindo a detecção de 50 doenças nos bebês. No entanto, a implementação desse avanço tem sido lenta na rede pública de saúde. Em muitos estados e municípios, especialmente nas regiões Norte e Nordeste do país, ainda não é possível oferecer a triagem anterior, que abrange apenas seis doenças. Essas doenças, como a fenilcetonúria e o hipotireoidismo congênito, são preconizadas desde 2012 pelo Programa Nacional de Triagem Neonatal (PNTN). Os atrasos ocorrem tanto na coleta de sangue do calcanhar do bebê, que deve ser realizada entre o terceiro e o quinto dia após o nascimento, quanto no envio das amostras para os laboratórios. Como resultado, o diagnóstico precoce não é realizado, e terapias importantes disponíveis no SUS são iniciadas tardiamente, aumentando o risco de desenvolvimento de sequelas, como deficiência intelectual grave. A Sociedade Brasileira de Triagem Neonatal e Erros Inatos do Metabolismo (Sbteim) apresentou um relatório ao Ministério da Saúde evidenciando que em algumas regiões, como o Amazonas, menos de 60% dos nascidos vivos são submetidos à triagem das seis doenças básicas. A entidade solicitou a publicação dos indicadores de triagem neonatal por estado, para que a população possa acompanhar e cobrar seus gestores da área da saúde. A presidente da Sbteim, Tânia Bachega, destaca a importância de uma consulta precoce para os bebês, pois existem doenças, como o hipotireoidismo congênito e a fenilcetonúria, que podem causar deficiência intelectual grave se não forem tratadas precocemente. No entanto, em alguns estados, a data da primeira consulta pode chegar a 120 dias, o que é preocupante. A triagem neonatal no SUS é um programa abrangente, que inclui não apenas o exame em si, mas também o diagnóstico, o tratamento e o acompanhamento das doenças detectadas. É fundamental que haja uma detecção precoce dessas condições para garantir um desenvolvimento saudável das crianças. O Ministério da Saúde está em busca de soluções para reduzir as desigualdades e melhorar a oferta do teste do pezinho e seu acompanhamento. **Categorias:** Notícias --- ### [Como evitar a objetificação de pessoas com deficiência](https://academiadepacientes.com.br/como-evitar-a-objetificacao-de-pessoas-com-deficiencia/) **Published:** junho 6, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Jairo Marques discute o emprego da sigla "PCD" para se referir às pessoas com deficiência e como isso pode objetificar a identidade desses indivíduos. **Content:** Hoje trago um assunto relevante abordado pelo colunista Jairo Marques em seu artigo publicado ontem (6/6) na [Folha de São Paulo](https://www1.folha.uol.com.br/blogs/assim-como-voce/2023/06/uma-praga-linguistica-chamada-pcd.shtml?utm_source=newsletter&utm_medium=email&utm_campaign=newscolunista&utm_source=sfmc&utm_medium=email&utm_campaign=20230606_ColunasEBlogs&utm_term=https%3a%2f%2fwww1.folha.uol.com.br%2fblogs%2fassim-como-voce%2f2023%2f06%2fuma-praga-linguistica-chamada-pcd.shtml%3futm_source%3dnewsletter%26utm_medium%3demail%26utm_campaign%3dnewscolunista&utm_id=162875&sfmc_id=8094161). Marques discute a questão do uso da sigla “PCD” para se referir às pessoas com deficiência e como essa abreviação pode objetificar e reduzir a identidade desses indivíduos. Muitas pessoas com doenças raras apresentam algum grau de deficiência. O jornalista destaca que, embora a intenção seja simplificar e tornar mais prático o termo utilizado para designar as pessoas com deficiência física, sensorial e intelectual, o resultado acaba sendo desastroso. Ele ressalta que transformar essas pessoas em “PCD” é objetificá-las e diminuir a luta diária que enfrentam em busca de igualdade e reconhecimento social. O autor critica o uso generalizado da sigla, que muitas vezes é adicionada como sobrenome em redes sociais, na tentativa de facilitar o entendimento sobre a condição de deficiência de um indivíduo. Ele questiona por que não vemos pessoas se autodefinindo com outros termos como forma de facilitar o entendimento dos outros, como “Aurora Sapatão” ou “Otacílio Negro Retinto”. Marques argumenta que há uma diferença significativa em relação às siglas utilizadas para representar o grupo LGBTQIAP+. Essas siglas evoluem e se adaptam para abranger as especificidades das identidades de gênero, refletindo o progresso e a representatividade desse grupo. Por outro lado, a sigla “PCD” tende a reduzir a diversidade e pluralidade dessas pessoas, separando-as do todo e criando uma distinção. O autor ressalta a importância de enxergar as pessoas com deficiência como seres humanos completos, destacando suas características individuais e necessidades específicas. Ele sugere que, para abordagens individuais e questões objetivas, é adequado utilizar termos como “cadeirante”, “cego”, “surdo”, “paralisado cerebral”, “autista”, “pessoa com nanismo” ou “pessoa com síndrome de Down”. Marques conclui enfatizando que a utilização da sigla “PCD” não é natural nem necessário, pois dificulta o esforço de compreender as diferenças como condições humanas, completamente capazes de conviver juntas. Ele destaca a importância da inclusão, da visibilidade e da oportunidade, sem simplificações ou reduções. No mesmo dia, a cadeirante e influencer Andrea Schwarz [postou em sua conta no Linkedin](https://www.linkedin.com/embed/feed/update/urn:li:ugcPost:7069991084252106754) comentário com tema semelhante, desta vez para mencionar seu incômodo com a sigla famigerada, desta vez espetada em uma porta de toalete. Andrea e seu marido Jacques Haber [são tema de ensaio fotográfico da Reserva](https://gkpb.com.br/125093/underwear-adapte-reserva-namorados/) para o Dia dos Namorados deste ano. Nós, como sociedade, devemos refletir sobre a forma como nos referimos e tratamos as pessoas com deficiência, buscando sempre respeitar sua individualidade e garantir sua plena participação na sociedade. A inclusão verdadeira só é possível quando reconhecemos e valorizamos a diversidade de cada indivíduo. **Categorias:** Artigos --- ### [Sancionada lei que cria semana da informação sobre doença rara](https://academiadepacientes.com.br/sancionada-lei-que-cria-semana-da-informacao-sobre-doenca-rara/) **Published:** junho 5, 2023 **Author:** Agência Senado **Excerpt:** O presidente Luiz Inácio Lula da Silva sancionou a Lei 14.593, de 2023, que institui a Semana Nacional da Informação, Capacitação e Pesquisa sobre Doenças Raras e altera a denominação do Dia Nacional de Doenças Raras. A norma foi publicada na edição do Diário Oficial da União desta segunda-feira (5).  **Content:** O presidente Luiz Inácio Lula da Silva sancionou a [Lei 14.593, de 2023,](https://normas.leg.br/?urn=urn:lex:br:federal:lei:2023-06-02;14593) que institui a Semana Nacional da Informação, Capacitação e Pesquisa sobre Doenças Raras e altera a denominação do Dia Nacional de Doenças Raras. A norma foi publicada na edição do *Diário Oficial da União* desta segunda-feira (5). O texto teve origem no Projeto de Lei (PL) [1.491/2022](https://www25.senado.leg.br/web/atividade/materias/-/materia/153450), do senador Romário (PL-RJ). A votação final ocorreu na [Comissão de Educação, Cultura e Esporte (CE) em abril](https://www12.senado.leg.br/noticias/materias/2023/04/25/semana-para-informacao-sobre-doencas-raras-vai-ao-plenario). A norma alterou a [Lei 13.693, de 2018](https://normas.leg.br/?urn=urn:lex:br:federal:lei:2018-07-10;13693), para instituir o nome da data como Dia Nacional da Informação, Capacitação e Pesquisa sobre Doenças Raras e instituir essa semana nacional como a última de cada mês de fevereiro — justamente a semana que engloba o dia nacional. A proposta teve a senadora Daniella Ribeiro (PSD-PB) como relatora. ### **Doenças raras** Segundo a definição da Organização Mundial da Saúde (OMS), é rara a doença que afeta 65 em cada 100 mil habitantes. Em geral, são doenças crônicas, progressivas, degenerativas, incapacitantes e/ou fatais. A grande maioria delas é de origem genética (80%), mas também podem ser causadas por doenças degenerativas, autoimunes, infecciosas e oncológicas. Entre as doenças raras mais conhecidas estão: esclerose múltipla, hemofilia, autismo, tireoidite autoimune, hipopituitarismo, demência vascular, encefalite, fibrose cística, hiperidrose, osteogênese imperfeita, hipotireiodismo congênito e hiperplasia adrenal congênita. As sequelas causadas pelas doenças raras são responsáveis pelo surgimento de cerca de 30% das deficiências (que podem ser físicas, auditivas, visuais, cognitivas, comportamentais ou múltiplas, a depender de cada patologia). As doenças raras são a segunda maior causa de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil no Brasil. Estima-se que cerca de 13 milhões de brasileiros possuem alguma doença rara. --- Legenda da foto: Daniella Ribeiro foi a relatora do projeto de Romário na Comissão de Educação. Crédito da foto: Marcos Oliveira/Agência Senado Fonte: Agência Senado **Categorias:** Notícias --- ### [Pesquisadores brasileiros publicam artigo na Orphanet](https://academiadepacientes.com.br/pesquisadores-brasileiros-publicam-artigo-na-orphanet/) **Published:** junho 5, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O atual modelo de inovação farmacêutica por si só não é suficiente para fornecer a quantidade de produtos necessária para honrar às necessidades não atendidas enfrentadas por pacientes com doenças raras, e muito menos a um preço sustentável para os sistemas de saúde. **Content:** Desenvolver medicamentos para doenças raras é uma tarefa desafiadora que requer muitos recursos e esforço. Pacientes com doenças raras geralmente enfrentam necessidades médicas não atendidas, falta de acesso a tratamentos, preços altos, escassez de evidências e problemas de equidade. O atual modelo de inovação farmacêutica por si só não é suficiente para fornecer a quantidade de produtos necessária para honrar às necessidades não atendidas enfrentadas por pacientes com doenças raras, e muito menos a um preço sustentável para os sistemas de saúde. É aqui que entra o conceito de **inovação social farmacêutica** (SPIN). Em um artigo recente, publicado no prestigioso [Orphanet Journal of Rare Diseases](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-022-02476-6), um grupo internacional de pesquisadores, **entre eles Cláudio Cordovil (ENSP-Fiocruz), Fernando Aith (USP), Julino Soares e Marina Borba**, propõem o SPIN como um caminho alternativo para o desenvolvimento de medicamentos. Este envolve um conjunto diversificado de *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* e visa explicitamente um objetivo social mais elevado. Os autores sugerem que os princípios da inovação social podem ser utilizados no enquadramento e articulação de tais caminhos alternativos, e que mais espaço deve ser fornecido para que o SPIN seja experimentado. O conceito de SPIN não é novo, **mas não foi amplamente adotado na indústria farmacêutica**. O SPIN envolve uma abordagem colaborativa para o desenvolvimento de medicamentos que inclui pacientes, cuidadores, profissionais de saúde, pesquisadores e formuladores de políticas. O objetivo do SPIN é desenvolver medicamentos que não sejam apenas eficazes, mas também baratos e acessíveis aos pacientes que deles necessitam. Os autores propõem uma agenda de pesquisa para analisar e avaliar sistematicamente diferentes tipos de iniciativas SPIN, com foco em três questões transversais: enquadramento do problema e metas, processos e resultados. Ao fazer isso, os autores esperam desenvolver uma linguagem e conceitos compartilhados e contribuir para o desenvolvimento de recomendações de políticas em apoio ao SPIN. A importância da pesquisa interdisciplinar é evidente no desenvolvimento do SPIN. Pesquisadores de diferentes áreas, incluindo medicina, economia, sociologia e saúde pública, precisam trabalhar juntos para desenvolver uma melhor compreensão da amplitude do campo da inovação social farmacêutica e promover mudanças que vão desde a beira do leito até os níveis de sistemas de saúde. ## Conclusão O conceito de inovação social farmacêutica (SPIN) tem o potencial de abordar os desafios enfrentados por pacientes com doenças raras. O atual modelo de inovação farmacêutica não é suficiente para atender às necessidades dos pacientes com doenças raras, sendo necessários novos caminhos de inovação. Os autores convidam para uma colaboração científica os [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) nesta área de forma a se desenvolver uma linguagem e conceitos compartilhados e contribuir para o desenvolvimento de recomendações de políticas de apoio ao SPIN. Ao fazer isso, poderemos contribuir para que pacientes com doenças raras tenham acesso aos tratamentos de que precisam para viver vidas plenas ​​e compensadoras. **Categorias:** Artigos --- ### [Conitec: As cinco críticas mais freqüentes à sua atuação](https://academiadepacientes.com.br/conitec-as-cinco-criticas-mais-frequentes-a-sua-atuacao/) **Published:** junho 2, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS recebe diversas críticas quanto ao seu funcionamento e às suas decisões, sem perspectiva de solução. **Content:** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde) no Brasil enfrenta diversas críticas em relação ao seu funcionamento e às suas decisões. Destacamos algumas delas: 🐢 **Lentidão e burocracia**: A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é frequentemente acusada de ser lenta e burocrática na análise e na tomada de decisões sobre a incorporação de tecnologias ao SUS. Muitas vezes, há demora na análise de evidências científicas e na aprovação de novos tratamentos e medicamentos, o que pode afetar o acesso dos pacientes a terapias eficazes. 🚫 **Restrição de acesso a medicamentos**: A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é responsável por avaliar a inclusão de medicamentos no SUS, e suas decisões podem gerar restrições no acesso a determinadas terapias. Isso pode ser problemático para pacientes com condições graves e sem alternativas terapêuticas eficazes, como as pessoas com doenças raras, que dependem da incorporação de novos medicamentos para melhorar sua qualidade de vida e sobrevida. ✔️ **Critérios de avaliação**: Questionam-se os critérios utilizados pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para avaliar a incorporação de tecnologias ao SUS. Argumenta-se que a comissão não considera adequadamente a realidade dos pacientes brasileiros, priorizando custos em detrimento de benefícios clínicos e sociais. 🧑🏾‍🤝‍🧑🏿 **Transparência e participação**: Há críticas em relação à falta de transparência nas decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e à ausência de participação da sociedade civil e de especialistas durante o processo de avaliação. Argumenta-se que é necessário um maior envolvimento da comunidade médica, de pacientes e de outros atores relevantes para garantir uma avaliação mais abrangente e representativa. E que consulta pública não é participação social, como lembra Eleanor Perfetto. 💰 **Pressão da indústria farmacêutica**: Algumas críticas sugerem que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) está sujeita a influências da indústria farmacêutica na tomada de decisões, o que poderia comprometer a imparcialidade e a objetividade das avaliações. É importante ressaltar que essas críticas, como em tudo na vida, não são consenso absoluto, e a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) também recebe apoio em algumas de suas ações. ## Saiba mais [Seria a Conitec vítima de um complô?](https://academiadepacientes.com.br/seria-a-conitec-vitima-de-um-complo/) [Febrararas questiona legitimidade da Conitec junto ao STF](https://academiadepacientes.com.br/febrararas-questiona-legitimidade-da-conitec-junto-ao-stf/) [Ex-ministra do STF questiona “amplos poderes” da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/ex-ministra-do-stf-questiona-amplos-poderes-da-conitec/) [Conitec recebe críticas após aprovação final da recomendação de limiares de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/conitec-recebe-criticas/) [Conitec: Oito perguntas sobre limiar de custo-efetividade explícito](Oito%20perguntas%20sobre%20limiar%20de%20custo-efetividade%20expl%C3%ADcito) **Categorias:** Transparência pública, Trocando em miúdos --- ### [Como as Big Pharmas manipulam o sistema para aumentar lucros](https://academiadepacientes.com.br/como-as-big-pharmas-manipulam-o-sistema-para-aumentar-lucros/) **Published:** maio 30, 2023 **Author:** Helen Collis, Carlo Martuscelli, Ashleigh Furlong e Sarah-taïssir Bencharif **Excerpt:** Camadas de proteções de mercado e truques de tribunal mantêm os concorrentes fora do mercado por muito mais tempo do que as regras pretendiam, dizem as fabricantes de genéricos. **Content:** > Proteções de mercado sobrepostas e truques de tribunal mantêm os concorrentes fora do mercado por muito mais tempo do que as regras pretendiam, dizem as fabricantes de genéricos. O mercado farmacêutico é uma fera estranha. É governado por um complexo sistema de regras que protege novos medicamentos de marca de concorrentes similares por um período limitado de tempo para manter os concorrentes genéricos mais baratos afastados. Mas medidas como patentes, exclusividade de mercado e proteção de dados – projetadas para dar às empresas farmacêuticas a chance de recuperar o investimento em um novo medicamento — estão sendo exploradas por algumas grandes empresas farmacêuticas para manter os concorrentes fora do mercado muito além do período fixo pretendido de cerca de 15 anos, argumenta o setor de genéricos. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20404%20212%22%20width%3D%22404%22%20height%3D%22212%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22404%22%20height%3D%22212%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Manipular o sistema é tão comum que tem até nome: [Evergreening](https://academiadepacientes.com.br/glossary/evergreening/). Pode adicionar bilhões de euros aos balanços das empresas farmacêuticas e representar um custo significativamente alto aos países da União Européia (e outros países do mundo) em termos de recursos gastos. As Big Pharmas negam veementemente irregularidades, mas em um relatório de 2009, a Comissão Europeia destacou a necessidade de mais vigorosa aplicação das leis de concorrência para evitar o [evergreening](https://academiadepacientes.com.br/glossary/evergreening/). No entanto, pouco mudou. Agora, o rascunho vazado da revisão da legislação farmacêutica pela UE indica que a Comissão pode estar se preparando para reprimir tais práticas. Então, enquanto esperamos que a Comissão publique sua proposta, vejamos as formas mais comuns de burlar o sistema – e o que o grupo europeu de lobby da Big Pharma, a Federação Europeia de Associações e Indústrias Farmacêuticas (EFPIA), tem a dizer sobre isso. **Os tópicos que você vai ver a seguir:** - [Matagal de patentes](#aioseo-matagal-de-patentes) - [Truques de tribunal](#aioseo-truques-de-tribunal) - [Vinculação de patentes](#aioseo-vinculacao-de-patentes) - [Resistindo ao licenciamento compulsório](#aioseo-resistindo-ao-licenciamento-compulsorio) ## Matagal de patentes ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20239%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22239%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22239%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Você pode pensar que, para cada medicamento, uma patente. Mas você está enganado. A AbbVie, por exemplo, solicitou mais de 250 patentes para seu medicamento para artrite, Humira®, nos Estados Unidos. Assim, embora o medicamento tenha sido lançado em 2003, os seus primeiros concorrentes só entram no mercado este ano. Enquanto a principal patente de um medicamento cobre sua composição química, as empresas podem explorar um gama de possíveis penduricalhos para atrasar a produção de congêneres pela concorrência. Estes incluem processos de fabricação, métodos de administração ou a dosagem do medicamento. O matagal de patentes resultante, como é chamada a estratégia, aumenta as proteções legais que os rivais precisam contestar na Justiça, tornando o lançamento concorrente mais arriscado e caro. É uma prática comum: outro medicamento para artrite, o Enbrel®, que é vendido pela Amgen nos EUA e pela Pfizer na Europa, provavelmente desfrutará de 37 anos de proteção de patente até 2029 em seu mercado americano original. **A EFPIA responde**: O Escritório de Patentes da Europa tem altos padrões e não oferece patentes a torto e a direito. Além disso, os processos patenteados não impedem empresas de genéricos de produzir a droga; elas só precisam encontrar outro caminho para tal. ## Truques de tribunal ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20192%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22192%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22192%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Patentes adicionais (*add-on*) podem ser contestadas em tribunal. Mas a brincadeira não para por aí. Justamente quando parece que um questionamento pode ser bem-sucedido, algumas empresas farmacêuticas complicam as coisas registrando pedidos de patentes adicionais no Escritório Europeu de Patentes. Cada uma dessas chamadas patentes divisionais está vinculada a patentes secundárias, como um processo de fabricação, ou modo de administração do medicamento e fornecem a mesma duração de proteção. Mesmo que a patente secundária seja contestada com sucesso por uma empresa de genéricos – ou, muitas vezes, a empresa original retire a patente antes que o questionamento seja bem-sucedido – as empresas de genéricos também precisam contestar a patente divisional vinculada. Isso pode levar até sete anos. “Estamos vendo isso cada vez mais como uma estratégia para retardar a concorrência dos genéricos e dos [biossimilares](https://academiadepacientes.com.br/glossary/biossimilares/)”, disse Adrian van den Hoven, chefe do Medicines for Europe, o grupo de lobby dos genéricos. “Isso cria insegurança jurídica, forçando as empresas de genéricos a contestar todas as patentes divisionais se quiserem entrar no mercado”, disse ele. **A EFPIA responde**: A ênfase nestes casos é “desproporcional”, com divisões representando cerca de 10 por cento de todos os novos pedidos de patentes europeias. As patentes divisionais expiram ao mesmo tempo que a patente-mãe vinculada e não podem replicar as mesmas reivindicações. ## Fatiar salame ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Medicamentos para doenças raras recebem tratamento especial: uma década de exclusividade no mercado. Isso significa que, se a Agência Europeia de Medicamentos autorizar um novo medicamento para uma condição que afeta não mais do que cinco em cada 10 mil pessoas na UE para a qual não há tratamentos eficazes – ou acrescenta benefícios consideráveis ​​aos tratamentos existentes – os medicamentos congêneres precisam esperar 10 anos para entrar no mercado. Mas uma doença rara pode ser… inventada? Depende de como você corta o salame. Existem preocupações sobre a estratégia das Big Pharma de dividir doenças comuns em subconjuntos, criando artificialmente grupos de doenças raras – para potencialmente se beneficiar desses incentivos para sua produção. E embora essa tática – chamada de ‘fatiar o salame’ – possa levantar suspeitas agora, é provável que seja um problema ainda maior no futuro com o advento de medicamentos personalizados direcionados a indivíduos, adverte Ancella Santos, diretora sênior de política de saúde da European Consumer Consumer Organização (BEUC). “A Comissão deve vedar quaisquer brechas, como potenciais abusos”, disse Santos. **A EFPIA responde**: É correto as doenças serem classificadas por tipo, assim como os desvios genéticos, pois esta é a realidade científica. Em qualquer caso, quando outros tratamentos estiverem disponíveis, os incentivos serão aplicados apenas a produtos que tragam um benefício claro para os pacientes. ## Vinculação de patentes ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A chamada “Exceção Bolar” é projetada para limitar os poderes de patente. Ela permite que as empresas farmacêuticas de similares comecem a preparar medicamentos congêneres antes que as patentes dos produtos originais expirem, para que possam estar prontas para entrar no mercado assim que o seu tempo expirar. Mas os países da UE têm interpretações diferentes sobre a extensão da aplicação da exceção Bolar. Em alguns, as empresas de genéricos podem iniciar negociações com as autoridades de saúde sobre os preços das alternativas mais baratas antes mesmo de seu lançamento oficial. Em outros, porém – incluindo Alemanha, Itália e Polônia – as patentes podem impedir que as autoridades de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) conversem com as empresas de genéricos, uma prática chamada “vinculação de patentes”. Uma resolução do Parlamento Europeu de 2017 exortou a Comissão a acabar com a prática. Isso pode acontecer. Uma versão preliminar da nova legislação farmacêutica européia explica como funciona a Exceção Bolar para afirmar explicitamente que também abrange decisões de preços e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/). **A EFPIA responde**: A lei diz que a exceção Bolar não se aplica a pedidos de preços e reembolsos. Algumas empresas de genéricos já estão lançando produtos em países da Europa Central e Oriental , enquanto existem proteções de propriedade intelectual válidas, Ampliar a isenção Bolar encorajaria mais esse comportamento. ## Resistindo ao licenciamento compulsório O licenciamento compulsório – onde os governos podem quebrar patentes e permitir que outras empresas produzam um medicamento em caso de emergência – há muito é percebido pela indústria como uma ameaça existencial. As grandes empresas farmacêuticas fizeram *lobby* feroz contra a implementação e até agora tiveram um aliado útil na legislação da UE – a proteção de dados regulatórios. Embora o licenciamento compulsório possa forçar a indústria farmacêutica a compartilhar a fórmula de um medicamento, ela não é obrigada a compartilhar dados dos testes clínicos de medicamentos, algo que uma empresa rival precisa para ter sua versão aprovada. A indústria tem se oposto fortemente aos esforços para aumentar o uso do licenciamento compulsório. Por exemplo, em uma submissão de 2019 à lista negra anual do governo dos EUA de países que não se curvam a seus padrões de Proteção Industrial, o setor farmacêutico dos EUA fez *lobby* com sucesso para adicionar países que usam o licenciamento compulsório de uma maneira que não apreciam. A legislação farmacêutica da UE pode mudar isso, permitindo a suspensão de proteção de dados e de mercado em casos de emergências de saúde pública. **A EFPIA responde**: As empresas que inventam um medicamento devem ter permissão para trazê-lo ao mercado desde que conheçam melhor a tecnologia. O licenciamento compulsório é um recurso a ser empregado em último caso por um bom motivo, e a “disposição indevida” de empregar a medida mina a confiança dos investidores e prejudica a inovação. --- Texto originalmente publicado em inglês em [Politico](https://www.politico.eu/article/big-pharma-health-care-european-commission-games-the-system-and-keeps-drugs-prices-high/). **Categorias:** Falcatruas --- ### [Doenças raras e ativismo: Sharon Terry](https://academiadepacientes.com.br/cidadania-biologica-conheca-incrivel-historia-de-sharon-terry-um-exemplo-de-ativismo/) **Published:** setembro 13, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Ninguém duvida de que estamos vivendo na era da biomedicina, da biotecnologia e da genômica, certo? Nesta nova era, pesquisadores europeus começam a observar a configuração de um novo tipo de cidadania nas sociedades industriais avançadas: a cidadania biológica. Isso pode ser bom para conquistas políticas em doenças raras. No entanto, nos países de renda baixa e nos países de renda média (como é o caso do Brasil) tudo indica que a conquista da cidadania biológica não virá de mão beijada, mas deverá ser conquistada a duras penas. Assim como nossos pais lutaram para derrubar a ditadura, na década de 1980, com o surgimento do que se convencionou chamar de “abertura democrática”, os doentes raros lutam agora para conquistar o direito à saúde e aos medicamentos. Ao direito de serem reconhecidos como seres não-descartáveis. Estas reflexões me ocorreram nesta terça-feira (12/9), [depois de ter assistido a Audiência Pública](http://www.senado.leg.br/noticias/TV/Embed.asp?y=gSKdl5c2j18) realizada na Comissão de Assuntos do Senado, mais um daqueles momentos que nos enchem de esperança. Já vivemos vários destes, ao longo destes anos todos acompanhando a luta das pessoas que vivem com doenças raras. O conceito de cidadania biológica é ainda polêmico em terras brasileiras, para azar das pessoas que aqui vivem com doenças raras (na minha opinião). Aliás, é bom que você saiba que os desafios colocados pelas doenças raras ao SUS são imensos! O SUS e muitos sistemas de saúde do mundo ainda engatinham na oferta de soluções integrais de cuidado e tratamento para doentes raros no mundo inteiro. Alguns engatinham mais, outros menos. Já falamos disso [aqui no blog](http://164.41.147.254/academia/index.php/2017/08/05/primeiro/). Vamos falar muito de cidadania biológica aqui neste blog, mas deixa eu te apresentar a incrivel Sharon Terry! Com o exemplo dela, você vai poder entender um conceito fundamental para a sua luta: o conceito de biovalor! Sharon e seu marido, Patrick, fundaram a PXE International em 1995, depois de descobrirem que seus filhos, Elizabeth e Ian, tinham [pseudoxantoma elástico](http://www.msdmanuals.com/pt/casa/problemas-de-sa%C3%BAde-infantil/doen%C3%A7as-heredit%C3%A1rias-do-tecido-conjuntivo/pseudoxantoma-el%C3%A1stico) (PXE). Os Terry’s têm sido parceiros fundamentais na formação de redes de pacientes e familiares com esta doença, no recrutamento de pesquisadores para investigarem o PXE, na organização de conferências para cientistas e pacientes e na pressão exercida sobre o congresso americano por mais fundos para a pesquisa da PXE e para doenças dermatológicas em geral. Mas o mais incrível sobre os Terry’s vem agora! A PXE International criou um registro de sangue e outros tecidos visando alimentar um repositório central dos mesmos e evitar que os doentes raros tivessem que passar pelo inconveniente de ficar doando, repetidas vezes, amostras de seus materiais biológicos. Ao fazer isso, os Terry’s pensavam em duas coisas. Como ter alguma influência sobre como os pesquisadores usavam estes materiais, mas também obter uma parcela dos direitos de patente que porventura derivassem destes materiais. Trocando em miúdos: receber algum recurso financeiro por eventuais descobertas feitas por cientistas, a partir do uso de amostras de seu sangue e tecidos. Pois bem. O acerto da decisão dos Terry em criar o registro acima mencionado se comprovou no ano de 2000, quando pesquisadores da Universidade do Havaí anunciaram, em dois artigos consecutivos, em uma das revistas científicas mais respeitadas do mundo (Nature Genetics), a descoberta do gene do PXE. E sabe quem figura nos artigos como coautora? A Sharon! Incrível, né? A descoberta não só ampliou bastante o conhecimento da patologia da doença, como também teve muitas boas implicações na exploração pela PXE International dos direitos intelectuais pela descoberta do gene. Sharon sempre diz que o objetivo de ter participação no patenteamento do gene não era financeiro, mas sim de proporcionar maiores benefícios da pesquisa aos portadores de doenças genéticas. E a gente acredita, de verdade! Sharon nos mostrou a importância do biovalor na era da Biomedicina, e como ele pode ser empregado para maior benefício dos doentes raros e seus familiares. Várias outras associações de pacientes passaram a adotar o “modelo PXE” de *advocacy,* com desdobramentos incríveis para o tratamento de doenças mais frequentes (não raras). Exemplos disso são os avanços na pesquisa do tratamento da degeneração macular (que acomete as pessoas com PXE mas também idosos de modo geral) e na pesquisa cardiovascular e da hipertensão. A gente poderia ficar aqui falando por horas e horas sobre a Sharon! Mas queremos que você a conheça logo! Para isso, dá uma clicada no video abaixo, e nos diz na seção de comentários o que achou. **O video está legendado em português e dura 15 minutinhos somente!** Se a legenda não aparecer automaticamente, clique nos três pontinhos no canto inferior direito do video e escolha “Legenda em Português”. A partir do exemplo do caso da Sharon, você pode ter uma noção dos novos circuitos de biovalor suscitados pelos avanços da biomedicina. E pegar uma carona neles! Sharon vai te inspirar. Pode acreditar! **Categorias:** Pessoa Rara **Tags:** Doenças raras, PXE --- ### [Seria a Conitec vítima de um complô?](https://academiadepacientes.com.br/seria-a-conitec-vitima-de-um-complo/) **Published:** maio 22, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Reações belicosas de representantes da entidade diante das críticas razoáveis à sua legitimidade revelam despreparo de agentes públicos no enfrentamento de controvérsias plausíveis. **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20168%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22168%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22168%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)“***Uma verdade científica nova não é geralmente apresentada* *de maneira a convencer os que se opõem a ela ( …)* *Simplesmente pouco a pouco eles morrem,* *e nova geração que se forma familiariza-se* *com a verdade desde o princípio”.*** Max Planck, Universidade de Munique, 1948 Em meados de abril, um *tweet* da “epidemiologista e especialista em [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS)” Marisa Santos e com atuação importante na Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) nos surpreendeu. Para quem não se lembra, Marisa assumiu especial protagonismo em toda a discussão sobre a conveniência da adoção de Limiares de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) por aquela comissão e que culminou com [a aprovação da proposta de uso de limiares de custo-efetividade (LCE) nas decisões em saúde](https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/noticias/2022/setembro/conitec-aprova-proposta-de-uso-de-limiares-de-custo-efetividade-lce-nas-decisoes-em-saude#:~:text=Em%20dezembro%20de%202021%2C%20o,em%20uma%20s%C3%A9rie%20de%20debates.) em solo brasileiro. No *tweet*, a referida profissional de saúde dá conta de um “**movimento orquestrado com o objetivo de derrubar o [Limiar de Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/)**“. Uau !!!! ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20359%20341%22%20width%3D%22359%22%20height%3D%22341%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22359%22%20height%3D%22341%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Lança mão de alguns argumentos históricos e [argumentos de autoridade](https://maisretorno.com/portal/termos/a/argumento-de-autoridade): 1) “os estudos que subsidiaram a discussão teriam sido fruto de 10 anos de trabalho” e 2) ao invocar o nome do Grão-Mestre da Economia da Saúde, Michael Drummond, um dos pais fundadores deste campo de conhecimento, para fazer valer seus argumentos. “***Quando uma área de atividade intelectual é rotulada como ‘ciência’, as pessoas que não são cientistas (…)* *são impedidas de ter qualquer coisa a dizer sobre sua substância; da mesma forma, rotular algo como ‘não-científico’ (p. ex. a mera política) é desnudá-lo de autoridade cognitiva”.*** Sheila Jasanoff, Harvard Kennedy School ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20360%20504%22%20width%3D%22360%22%20height%3D%22504%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22360%22%20height%3D%22504%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Mais recentemente, Marisa publicou um novo *tweet* enaltecendo os méritos de um [artigo de autoria de André Pichon-Rivière](https://www.thelancet.com/action/showPdf?pii=S2214-109X%2823%2900162-6) na revista The Lancet onde ela afirma que tal artigo “embasou a adoção do [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) no Brasil” e aferroa mais uma vez: “apesar dos ataques, importante instrumento para maior [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/)” do SUS. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20322%20512%22%20width%3D%22322%22%20height%3D%22512%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22322%22%20height%3D%22512%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A tese do “**complô**” ou “**movimento orquestrado**“, perfilhada por Marisa Santos e apreciada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ao menos em seus corredores, [não é nova](https://academiadepacientes.com.br/governo-insiste-em-transformar-assistencia-a-doentes-raros-em-batalha-ideologica/). A primeira pessoa a ventilá-la publicamente, até onde se tem notícia, foi Maria Ignez Gadelha, que já não integra mais os quadros da comissão. Em 20 de abril de 2018, em evento público mediante inscrição na Fiocruz, Gadelha perorou, sem papas na língua: > **“Nós temos o conhecimento, a academia e os médicos, mas estamos repetindo o discurso da indústria e sabemos que o que está por trás do discurso da indústria é o mercado. É legitimo, é a função dela, mas sabemos que os meios que utilizam para disseminar este discurso são bem questionáveis, como por exemplo, associações de doentes e judicialização”** > > Maria Ignez Gadelha – Ministério da Saúde Ato contínuo, Gadelha conclamou os presentes, em sua maioria pesquisadores de Biomanguinhos (Fiocruz/MS) a se envolver “**em uma guerra conceitual grave**“, sinônimo de “movimento orquestrado”, alegado recentemente por Marisa Santos. Mais adiante, a representante do Ministério da Saúde assim se pronunciou, concluindo sua apresentação: > **“Vamos abrir para o debate para vocês darem ideias, porque estamos em um cerco muito grande com relação a esta situação de doença rara. Essas acusações contra a Anvisa , acusações contra a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), essas criações conceituais que fazem o discurso ser muito pesado, um lobby que agora eles chamam de ‘advocacy’. Lobby mudou de nome: agora é ‘advocacy'”.** --- ## **Leia também:** clique no título abaixo ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20683%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22683%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22683%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)## [Governo insiste em transformar assistência a raros em batalha ideológica](https://academiadepacientes.com.br/governo-insiste-em-transformar-assistencia-a-doentes-raros-em-batalha-ideologica/) --- As teses (**infundadas porque não sustentadas por provas**) de “**movimento orquestrado**” e “**guerra conceitual grave**” não caem bem na voz de agentes públicos, notadamente aqueles à frente da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Por ser uma agência de Avaliação de Tecnologias em Saúde, inevitavelmente enfrenta críticas de leigos **e de grandes luminares nas áreas de Ciências Sociais e Ciências Sociais Aplicadas.** As ATS estão longe de ser uma atividade não-problemática, especialmente para doentes raros. Marisa Santos gosta de insinuar que quem não entende a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é porque é ignorante (no sentido de ignorar algo). E que tudo se resumiria a um problema de comunicação na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (além do complô, é claro!) O pensamento equivocado de Marisa Santos sobre o que seja a compreensão pública da Ciência foi fartamente estudado por cientistas sociais, e mereceu de mim uma dissertação de mestrado e uma tese de doutorado. Voltaremos a este assunto em breve, em próximos posts. Marisa Santos pode entender muito de ATS, mas nada de Ciências Sociais. E é aí que reside o problema maior da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Como uma tecnocracia típica, seu colegiado tende a subestimar as Ciências Sociais e Políticas para compreender o fenômeno da baixa legitimidade da entidade. E aí metem os pés pelas mãos. # Uma aposta no conflito? Ao publicar tweets belicosos, a agente pública Marisa Santos transforma, talvez involuntariamente, o jogo jogado na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em um Fla X Flu, ou um Grêmio X Internacional, ou um Corintians X São Paulo. Quero crer que é exatamente isso que ela gostaria de evitar. Afinal, isso é péssimo para a democracia, aquela que orientou Sergio Arouca na concepção genial da Reforma Sanitária Brasileira, onde a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) até o momento parece um corpo estranho, por escolha deliberada. É a famigerada **polarização ideológica, agora aplicada ao mundo das [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/).** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20512%20341%22%20width%3D%22512%22%20height%3D%22341%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22512%22%20height%3D%22341%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A quem interessa transformar o democrático debate sobre LCE em um Fla-Flu ideológico? Neste momento, o governo brasileiro trava um amplo debate nacional sobre o arcabouço fiscal. Como pano de fundo desta discussão a questão: Política social é gasto ou investimento? O SUS é a política social mais revolucionária que este país poderia conceber. O ministro Haddad tem arrancado elogios de aliados e adversários pela condução serena, educada e disposição para escutar posições antagônicas. E está conseguindo avançar com a reforma fiscal. Talvez o país lucrasse se Marisa Santos tivesse a mesma disposição generosa e madura de Haddad. # Money talks! E agora uma palavra final sobre a atuação das associações de pacientes na discussão sobre legitimidade e limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Como seus projetos seguem o calendário das grandes empresas farmacêuticas, de periodicidade anual, **os temas fundamentais a merecer iniciativas de educação permanente dirigida aos pacientes cessam de ser trabalhados quando vira o ano.** Afinal, a máquina de gerar receita das ONGs precisa girar. E faz isso com projetos anuais. A cada ano uma temática, sem maior visão estratégica de onde pretendem chegar. # A guerra é a continuação da política por outros meios [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) e Limiares de [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) são assuntos sérios demais para serem deixados nas mãos da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Uma agenda de **educação permanente** de pacientes sobre a Economia da Saúde **POR ÓRGÃOS INDEPENDENTES** seria recomendado. Cabe à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) calçar as sandálias da humildade **e enfrentar um debate acadêmico INDEPENDENTE**. A comunidade de pesquisadores em Ciências Sociais está atenta. Não é bom para a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) que esta seja tachada de jurássica por seus ‘pré-conceitos’ acerca da relação entre leigos e especialistas no que tange à comunicação pública da ciência. Vamos martelar estas teclas por aqui. Este é um debate repleto de sutilezas, contrariamente ao retrato em branco e preto que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) quer traçar do fenômeno. Tentaremos esmiuçá-las nos próximos posts. Não percam! ## Saiba mais - [Febrararas: Limiar de custo-efetividade prejudica doentes raros](Limiar%20de%20custo-efetividade%20prejudica%20doentes%20raros) - [Impacto do limiar de custo-efetividade no acesso a medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/estudo-revela-impacto-dos-limiares-de-custo-efetividade-na-assistencia-farmaceutica/) - [IFFD: O limiar de custo-efetividade e sua lógica neoliberal](O%20limiar%20de%20custo-efetividade%20e%20sua%20l%C3%B3gica%20neoliberal) - [Conitec: Oito perguntas sobre limiar de custo-efetividade explícito](Oito%20perguntas%20sobre%20limiar%20de%20custo-efetividade%20expl%C3%ADcito) - [Conitec recebe críticas após aprovação da recomendação final sobre limiares de custo-efetividade no SUS](https://academiadepacientes.com.br/page/2/?s=limiar+de+custo-efetividade) - [Limiares de custo-efetividade dividem opiniões](https://academiadepacientes.com.br/page/2/?s=limiar+de+custo-efetividade) - [Limiares de custo-efetividade: tecnocracia ou democracia?](https://academiadepacientes.com.br/limiares-de-custo-efetividade-tecnocracia-ou-democracia/) - [Amazing GRACE: custo-efetividade com equidade](https://academiadepacientes.com.br/amazing-grace-custo-efetividade-sim-mas-com-equidade/) - [QALY: Análises de custo-efetividade convencionais são discriminatórias](An%C3%A1lises%20de%20custo-efetividade%20convencionais%20s%C3%A3o%20discriminat%C3%B3rias) --- Servidor Público Federal e pesquisador em saúde pública da Fiocruz (Escola Nacional de Saúde Pública Sérgio Arouca). Autor dos blogs “Academia de Pacientes 2030” e “Academia de Pacientes” . Interessa-se pela temática das doenças raras, em uma perspectiva sociológica e de saúde pública desde 2007. É membro do Grupo de Trabalho em Doenças Raras da Sociedade Brasileira de Pediatria e do consórcio de pesquisadores [Social Pharmaceutical Innovation for Unmet Medical Needs](https://https://www.socialpharmaceuticalinnovation.org/) (SPIN). **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Inovação Social Farmacêutica: nossa contribuição teórica em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/inovacao-social-farmaceutica-nossa-contribuicao-teorica-em-doencas-raras/) **Published:** maio 21, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O Projeto SPIN com equipe formada por Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz), Fernando Aith (FSP/USP),e pesquisadores do Canadá, França e Holanda, está na reta final. **Content:** Está em vias de conclusão o projeto [Social Pharmaceutical Innovation](https://pt.socialpharmaceuticalinnovation.org/) for Unmet Medical Needs[1](#footnote_1_44459 "Inovação Social Farmacêutica para Necessidades Médicas Não-atendidas") (SPIN) que conta com minha participação representando a ENSP/Fiocruz, além de Fernando Aith (FSP/USP), como cordenador do grupo brasileiro((Integram também o time brasileiro Marina Neiva Borba (USP) e Julino Soares (USP)), e com pesquisadores do Canadá, França e Holanda. O projeto tem financiamento parcial da Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo (Fapesp) e de outras agências internacionais de fomento. Nosso projeto internacional foi um dos 10 aprovados em acirrada disputa em um Edital Internacional de Financiamento de Pesquisas relacionadas à inovação social, conduzido pela [Trans-Atlantic Platform for Social Sciences and Humanities](https://www.transatlanticplatform.com/activities/social-innovation/)((Organização com sedes no Canadá e na Holanda, que busca fortalecer a colaboração internacional)). ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20699%20466%22%20width%3D%22699%22%20height%3D%22466%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22699%22%20height%3D%22466%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Professor Titular do Departamento de Política, Gestão e Saúde da Faculdade de Saúde Pública da Universidade de São Paulo – FSP/USP. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20559%20381%22%20width%3D%22559%22%20height%3D%22381%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22559%22%20height%3D%22381%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Cláudio Cordovil, pesquisador em Saúde Pública da Escola Nacional de Saúde Pública Sergio Arouca -ENSP/Fiocruz** Iniciado em janeiro de 2020 e com duração prevista de três anos, o projeto, que conta com 13 pesquisadores e inúmeros bolsistas, já rendeu apresentações em congressos nacionais e internacionais e artigos em publicações idem. Entre elas, se destaca a publicação na prestigiosa revista **Orphanet Journal of Rare Diseases**, de artigo intitulado [Social pharmaceutical innovation and alternative forms of research, development and deployment for drugs for rare diseases](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-022-02476-6#Sec2).[2](#footnote_2_44459 "Inovação social farmacêutica e formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação de medicamentos para doenças raras") Neste artigo discutimos o conceito de inovação social farmacêutica (SPIN), por nós desenvolvido, no contexto das doenças raras. # Uma panorâmica do artigo Os principais pontos abordados no artigo são os seguintes: 💊Destaca-se a inseparabilidade dos aspectos sociais e técnicos no desenvolvimento de novas tecnologias. A inovação farmacêutica não é um processo linear, mas evolui de forma multidirecional e iterativa, influenciada por fatores sociais e tecnológicos. 💊O impacto dos fatores sociais, históricos, culturais, políticos e econômicos na inovação farmacêutica é discutido. Diferentes países têm diferentes arranjos institucionais, leis, políticas e avaliações éticas que moldam o desenvolvimento de biotecnologias. 💊O conceito de inovação social é introduzido como uma forma de abordar problemas sociais complexos. A inovação social envolve o desenvolvimento e a implementação de novas ideias, produtos, serviços e modelos para atender às necessidades sociais e criar novos relacionamentos e colaborações sociais. 💊O conceito de inovação social farmacêutica (SPIN) é definido como novas formas de processos, programas, políticas, procedimentos e designs colaborativos que rompem com as práticas convencionais de inovação farmacêutica. O SPIN visa desenvolver intervenções seguras, eficazes e acessíveis que contemplem necessidades médicas não atendidas de pacientes com doenças raras e não sejam principalmente voltadas para o mercado. 💊O artigo propõe uma tipologia experimental de SPIN, incluindo três tipos de iniciativas: - Novas parcerias de P&D nos setores público, sem fins lucrativos, e privado. - Formas alternativas de provisão e licenciamento, como preparações magistrais, fabricação do setor público, esquemas de acesso antecipado e uso compassivo. - Quadros regulatórios alternativos para cobertura, incluindo novos procedimentos de avaliação de tecnologias médico-econômicas de saúde e esquemas de preços/reembolsos. 💊É enfatizada a importância de se compreender a natureza das parcerias multissetoriais, formas alternativas de fornecimento e licenciamento e estruturas regulatórias alternativas para cobertura. Questões relacionadas às motivações, incentivos, geração de evidências e arranjos colaborativos dos atores são levantadas. No geral, o artigo explora o conceito de SPIN e seu potencial para impulsionar a inovação no campo das doenças raras, destacando a necessidade de abordagens colaborativas e não tradicionais para enfrentar os desafios enfrentados pelos pacientes com doenças raras. Inovações sociais farmacêuticas não se caracterizam pela busca exclusiva de lucro, mas envolvem colaborações entre empresas públicas e privadas e os diversos grupos diretamente afetados por estas doenças. # Um feito notável O parecer do painel encarregado de avaliar as propostas de pesquisa [não poupou elogios](https://academiadepacientes.com.br/brasileiros-vao-pesquisar-necessidades-medicas-nao-atendidas-de-doentes-raros/) ao projeto apresentado, em uma disputa altamente competitiva. De 75 projetos apresentados, apenas 10 foram aprovados. É notável a presença do adjetivo “excelente” ao longo de todo o parecer: > **O painel \[de jurados\] observou que esta proposta foi submetida por uma excelente equipe transnacional, tinha excelente mérito e excelente relevância para o edital e considerou esta proposta na faixa de maior prioridade para financiamento em um esquema altamente competitivo. (…) O painel considerou o projeto altamente viável. (…) O painel concordou com a excelente impacto potencial desta proposta.** > > Trans-Atlantic Platform for Social Sciences and Humanities ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20768%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22768%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22768%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**O time brasileiro de convidados e pesquisadores chega a estação ferroviária de Utrecht. Em primeiro plano, Fernando Aith (USP), à esq. Carlos Ocké-Reis (IPEA) e Ariadne Guimarães (Febrararas)**. Ao fundo, Cláudio Cordovil (Fiocruz)![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20768%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22768%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22768%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Cláudio Cordovil (Fiocruz) apresenta resultados preliminares da pesquisa na Social Impact Factory (Utrecht)** Em março, o consórcio de pesquisadores [reuniu-se em Utrecht](https://pt.socialpharmaceuticalinnovation.org/spin2023), Holanda, para apresentar dados de nossa pesquisa a um grupo seleto de 50 *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* e captar novas informações para nosso relatório final de pesquisa. Em breve, mais novidades! 1. Inovação Social Farmacêutica para Necessidades Médicas Não-atendidas \[[↩](#identifier_1_44459)\] 2. Inovação social farmacêutica e formas alternativas de pesquisa, desenvolvimento e implantação de medicamentos para doenças raras \[[↩](#identifier_2_44459)\] **Categorias:** Notícias --- ### [FDA aprova 1ª terapia gênica para epidermólise bolhosa](https://academiadepacientes.com.br/fda-aprova-1a-terapia-genica-para-epidermiolise-bolhosa/) **Published:** maio 19, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Food and Drug Administration (FDA)dos EUA aprovou nesta sexta-feira (19/5) a primeira terapia gênica para epidermiólise bolhosa distrófica (Vyjuvek® - Krystal Biotech), com indicação para tratar pacientes a partir dos seis meses de idade. **Content:** 🩹 **O que há de novo**: A [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/))dos EUA aprovou nesta sexta-feira (19/5) a primeira terapia gênica para [epidermólise bolhosa](https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/saude-de-a-a-z/e/epidermolise-bolhosa#:~:text=A%20Epiderm%C3%B3lise%20Bolhosa%20%C3%A9%20uma,se%20manifesta%20j%C3%A1%20no%20nascimento.) distrófica (Vyjuvek® – Krystal Biotech), com indicação para tratar pacientes a partir dos seis meses de idade. 🩹**Como funciona**: Em ensaios clínicos, uma aplicação repetida da terapia nas feridas expostas de um paciente ajudou a cicatrizá-las mais rapidamente e a permanecer curado por mais tempo, pelo menos por alguns meses. **Não se trata de uma cura, e só funciona na pele ferida.** 🩹**Nas entrelinhas**: A terapia corrige a causa raiz da doença, mas não é permanente, 🩹**Sim, mas**: Especialistas já vem a terapia mudar profundamente a vida de seus pacientes, que agora puderam tomar banho e dormir de costas pela primeira vez sem dor intensa. 🩹**O que observar**: O Vyjuvek® é baseado em um vírus herpes simplex engenheirado, que é usado para fornecer um gene muito maior do que os vírus-padrão usados ​​em outras terapias genéticas aprovadas. É também a primeira terapia gênica a ser aplicada topicamente na pele, em vez de infundida ou injetada. E, ao contrário de outras terapias genéticas que são tratamentos únicos e concluídos, os pacientes precisarão reaplicar o Vyjuvek® regularmente para continuar fornecendo o gene à pele ferida. O laboratório informa que o medicamento não estará disponível até o terceiro trimestre de 2023. 🩹**Resumindo**: **O caráter inovador do produto levanta várias questões, incluindo o quão seguro será o uso repetido e prolongado da terapia e quanto o medicamento custará aos pacientes.** O tratamento pode ser comparado a terapias de reposição enzimática para doenças raras, que são dosadas indefinidamente e não uma única vez. 🩹**Vá mais fundo**: [FDA Approves First Topical Gene Therapy for Treatment of Wounds in Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-topical-gene-therapy-treatment-wounds-patients-dystrophic-epidermolysis-bullosa) **Categorias:** Notícias --- ### [Comissão Federal (EUA) questiona fusão entre Amgen e Horizon](https://academiadepacientes.com.br/comissao-federal-eua-questiona-fusao-entre-amgen-e-horizon/) **Published:** maio 18, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Comissão Federal do Comércio (FTC) norte-americana informou nesta terça-feira (16/5) que está tentando bloquear na Justiça a aquisição da Horizon Therapeutics pela Amgen por 27,8 bilhões de dólares, em um esforço incomum das autoridades antitruste para impedir uma fusão de empresas farmacêuticas. **Content:** **A Comissão Federal do Comércio (FTC) norte-americana** informou nesta terça-feira (16/5) que **está tentando bloquear na Justiça a aquisição da Horizon Therapeutics pela Amgen por 27,8 bilhões de dólares**, em um esforço incomum das autoridades antitruste para impedir uma fusão de empresas farmacêuticas. **A aquisição da Horizon marca a maior fusão de todos os tempos da Amgen** **A FTC ajuizou ação para obtenção de uma liminar que impeça o fechamento do negócio.** Um juiz federal precisa ainda conceder a liminar. Esta dinâmica faz parte de um processo legal em duas etapas que a FTC normalmente emprega para impedir fusões que acredita serem ilegais. O novo processo parece sinalizar **uma política mais rígida da FTC para um setor que habitualmente tem passado incólume no que se refere a ações mais severas daquela Comissão**. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**A Comissão Federal de Comércio alega que o acordo permitiria à Amgen lançar mão de seu porte para bloquear a concorrência contra dois medicamentos de alto custo da Horizon.** --- **Índice da matéria** - [O que diz a FTC](#aioseo-o-que-diz-a-ftc) - [O que dizem Amgen e Horizon](#aioseo-o-que-dizem-amgen-e-horizon) - [Os medicamentos em questão](#aioseo-os-medicamentos-em-questao) - [O que dizem os analistas](#aioseo-o-que-dizem-os-analistas) - [O que isto pode representar para o mercado](#aioseo-o-que-isto-pode-representar-para-o-mercado) - [Leia também](#aioseo-leia-tambem) --- # O que diz a FTC A FTC alega que o acordo permitiria à Amgen “entrincheirar as posições de monopólio” dos remédios para olho e gota da Horizon. A agência disse que esses tratamentos não enfrentam nenhuma concorrência hoje e que a Amgen teria um forte incentivo para impedir que qualquer rival em potencial introduzisse medicamentos semelhantes. Analistas avaliam que a inédita medida agressiva da agência pode prejudicar os negócios das empresas, muito embora alguns especialistas antitruste digam que algumas empresas apostam que os tribunais terão uma visão negativa das teorias sobre danos ora adotadas pela FTC. A Amgen está contando com a Horizon para ajudar a reforçar seu portfólio de medicamentos com tratamentos para doenças autoimunes, inflamatórias e raras, principalmente porque alguns dos medicamentos da empresa enfrentarão concorrência ao perderem a proteção patentária nos próximos anos. As ações da Amgen caíram mais de 2% na terça-feira, enquanto as ações da Horizon Therapeutics caíram mais de 14%. “A FTC não hesitará em contestar as fusões que permitam que os conglomerados farmacêuticos consolidem seus monopólios às custas dos consumidores e da concorrência leal”, disse Holly Vedova, diretora do Birô de Concorrência da FTC. # O que dizem Amgen e Horizon A Amgen afirmou estar desapontada com a decisão da FTC, mas não acredita que uma fusão apresente problemas concorrenciais e trabalhará para fechar o negócio até meados de dezembro. A Horizon disse que o acordo aceleraria a disponibilidade de medicamentos para doenças raras em todo o mundo. A aquisição da Horizon impulsionaria o crescimento da receita da Amgen, de Thousand Oaks, Califórnia, uma das empresas pioneiras em biotecnologia. Suas vendas caíram em meio a uma maior concorrência por seus medicamentos mais antigos, incluindo seu tratamento de doenças imunológicas campeão de vendas, o Enbrel®. > **A FTC não hesitará em contestar as fusões que permitam que os conglomerados farmacêuticos consolidem seus monopólios às custas dos consumidores e da concorrência leal**. > > Comissão Federal do Comércio A Horizon, com sede em Dublin, fabrica remédios para doenças raras que costumam ter preços altos e enfrentam menos concorrência do que os produtos do mercado de massa. A Horizon teve vendas de 3,6 bilhões de dólares em 2022, e essas projeções devem aumentar para 5,3 bilhões de dólares em 2026, de acordo com analistas consultados pela FactSet. # Os medicamentos em questão Ao contestar o acordo, a FTC citou o medicamento Tepezza® da Horizon para ofaltmopatia tireoidea e seu tratamento para gota refratária crônica, Krystexxa®. A agência disse que um suprimento de seis meses de Tepezza® custa 350 mil dólares e um ano de Krystexxa® custa 650 mil dólares. A FTC disse que a Amgen poderia prejudicar a concorrência, oferecendo descontos mais altos às empresas que gerenciam os [Programas de Benefícios de Medicamentos (PBM)](https://academiadepacientes.com.br/glossary/programas-de-beneficios-de-medicamentos-pbm/) em troca de dar à Tepezza e à Krystexxa uma posição preferencial nas listas de medicamentos cobertos pelos PBM, uma prática que a FTC denominou “agregação de mercado cruzado”, em uma tradução livre. # O que dizem os analistas Segundo analistas do Financial Times, [os dois tratamentos de doenças oculares de grande sucesso da Horizon](https://www.ft.com/content/22386ab6-5097-4108-aba4-33f36f3901d2) têm pouca sobreposição com o portfólio da Amgen. No entanto, a teoria do dano da FTC é a de que a aquisição da Horizon pela Amgem permitirá que esta última exerça um poder de mercado injusto. A Amgen descartou as preocupações de agregação da FTC como especulativas e disse que informou à FTC que não agregaria os produtos Horizon. A rival Regeneron Pharmaceuticals acusou a Amgen, em uma queixa civil antitruste apresentada em um tribunal federal em Delaware, de usar a agregação para pressionar os gestores de programas de benefícios farmacêuticos[1](#footnote_1_44399 "Os intermediários que supervisionam os benefícios de medicamentos prescritos para empregadores e seguradoras") a pararem de cobrir um medicamento anticolesterol em troca de maiores descontos sobre um produto concorrente e outros produtos. A Amgen negou as acusações no processo. # O que isto pode representar para o mercado Se a FTC conseguir bloquear o acordo, analistas dizem que isso pode prejudicar as aquisições por grandes empresas como a Amgen na indústria de biotecnologia, o que costuma ser um atrativo importante para os investidores. O questionamento da fusão pela FTC “representa um desafio novo e sem precedentes para o investimento em biotecnologia”, disse Christopher Raymond, analista da Piper Sandler, em nota aos clientes. Fusões de megaempresas podem suscitar aumentos indiscriminados de preços de medicamentos e perpetuação de monopólios, prejudicando pacientes, o elo mais fraco desta cadeia já repleta de tensões. ## Leia também [Cinco maneiras de burlar a regulação sobre medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/cinco-maneiras-de-burlar-a-regulacao-de-medicamentos-orfaos/) #### **Nota da redação** A seção “Falcatruas” do blog **Academia de Pacientes** retrata não somente crimes corporativos passados e presentes como também práticas consideradas antiéticas em relações econômicas tanto por autoridades governamentais como pelo senso comum. É baseada em material de caráter público, divulgado na imprensa nacional e internacional, consoante o direito à liberdade de informação. --- Com informações do [Financial Times](https://www.ft.com/content/3a3ea049-699f-4f92-8b5e-d0aba9023dce#post-0731b5ef-fa95-4103-baaa-45dfe14f2737) e do [New York Times](https://www.nytimes.com/2023/05/16/business/amgen-horizon-therapeutics-lawsuit.html?searchResultPosition=1). 1. Os intermediários que supervisionam os benefícios de medicamentos prescritos para empregadores e seguradoras \[[↩](#identifier_1_44399)\] **Categorias:** Falcatruas --- ### [Blog "Academia de Pacientes" tem nova seção: "Falcatruas"](https://academiadepacientes.com.br/blog-academia-de-pacientes-tem-nova-secao-falcatruas/) **Published:** maio 17, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O blog **Academia de Pacientes**, caminhando para seu sexto aniversário, tem o prazer de lhes apresentar uma nova seção: **Falcatruas**. Ela tem por finalidade retratar mecanismos empregados pela indústria farmacêutica para burlar a regulação dos países, visando obter vantagens indevidas. Preservar a livre concorrência e a ética nos negócios é algo fundamental, por exemplo, para a redução de preços de medicamentos, e para a saúde pública. Um ecossistema farmacéutico saudável é bom para todos os *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)*. Em **Falcatruas**, retrataremos casos atuais e que entraram para a História, envolvendo laboratórios farmacêuticos, ONGs e governos. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20566%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22566%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22566%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Falcatrua: *S.f* **1.** Artifício para burlar, ardil. **2.** Fraude, logro, embuste Fonte: **Dicionário Aurélio** Não somente crimes serão aqui retratados, mas condutas pouco éticas e imorais usualmente empregadas no mercado farmacêutico. A idéia é tornar nosso leitor um cidadão mais crítico, com mais elementos para lutar por seus direitos, com informação qualificada e confiável. **Falcatruas** pretende mostrar aos leitores o que a liberdade de imprensa e de informação pode fazer em benefício do cidadão, quando o assunto é saúde. Você nunca mais vai olhar a indústria farmacêutica, ONGs e governos do mesmo jeito. Todas as informações aqui divulgadas serão de caráter público, reproduzidas de veículos respeitados da grande imprensa. O preço da liberdade é a eterna vigilância. Doentes raros e cuidadores familiares bem informados podem lutar por seus direitos com mais vigor. **Confira o primeiro post da série:** [Cinco maneiras de burlar a regulação sobre medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/cinco-maneiras-de-burlar-a-regulacao-de-medicamentos-orfaos/) **Categorias:** Falcatruas --- ### [Cinco maneiras de burlar a regulação de medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/cinco-maneiras-de-burlar-a-regulacao-de-medicamentos-orfaos/) **Published:** maio 17, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A indústria farmacêutica é conhecida por empregar diversas estratégias para obter vantagens e explorar o sistema quando se trata de medicamentos órfãos, que são medicamentos desenvolvidos para doenças raras. Aqui estão alguns exemplos: 💊**Promoção off-label**: As empresas farmacêuticas podem comercializar medicamentos órfãos para usos *off-label*, que são usos não aprovados pelas autoridades reguladoras. Ao promover usos *off-label*, as empresas podem expandir o mercado para seus medicamentos órfãos além da população limitada de pacientes para os quais foram inicialmente aprovados, maximizando assim seus lucros. 💰 **Manipulação de preços**: As empresas farmacêuticas podem estabelecer preços altos para medicamentos órfãos, aproveitando a população limitada de pacientes e a falta de tratamentos alternativos. Isso pode levar a encargos financeiros significativos para os sistemas de saúde e dificultar o acesso do paciente a medicamentos essenciais. 🧭**Uso estratégico de incentivos**: Governos e agências reguladoras fornecem incentivos para estimular o desenvolvimento de medicamentos órfãos, como períodos de exclusividade estendidos e créditos fiscais. Algumas empresas farmacêuticas podem explorar esses incentivos adquirindo ou licenciando estrategicamente medicamentos que se qualificam para o status de medicamento órfão, mesmo que tenham valor clínico limitado ou tenham sido originalmente desenvolvidos para outras indicações. ♻️**Reaproveitamento de medicamentos existentes** (*Repurposing*) : as empresas farmacêuticas podem tentar redirecionar os medicamentos existentes para doenças raras para aproveitar os incentivos regulatórios para medicamentos órfãos. Eles podem realizar ensaios clínicos limitados ou incompletos para demonstrar a eficácia do medicamento para a doença rara, permitindo-lhes contornar o extenso e caro processo de desenvolvimento de medicamentos. 🥸**Manipulação de designações de medicamentos órfãos**: As empresas podem explorar brechas no processo de designação de medicamentos órfãos para obter exclusividade e benefícios de exclusividade de mercado. Isso pode envolver a manipulação dos critérios empregados para definir o status de medicamento órfão ou o envio de dados incompletos ou enganosos às agências reguladoras. **Categorias:** Falcatruas --- ### [Planos de expansão de acesso em AME na Dinamarca fracassam](https://academiadepacientes.com.br/planos-de-expansao-de-acesso-em-ame-na-dinamarca-fracassam/) **Published:** maio 15, 2023 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** Uma expansão de tratamentos de atrofia muscular espinhal (AME) na Dinamarca não se concretizou porque as expectativas de redução de preços foram frustradas **Content:** Uma expansão potencialmente considerável do [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/)[1](#footnote_1_44350 "A título de compreensão, pode ser lido como “uma expansão potencialmente considerável de incorporação ao sistema de saúde destes tratamentos") de tratamentos de atrofia muscular espinhal (AME) na Dinamarca não se concretizou porque as expectativas de redução de preços não foram cumpridas. Um grupo de defesa dos pacientes apressou-se em condenar o Conselho de Medicamentos e os fabricantes de medicamentos pelo impasse. Atualmente, os medicamentos são reembolsados apenas para crianças de 0 a 6 anos. Em dezembro de 2022, o Conselho recomendou o uso dos medicamentos em pacientes mais velhos, incluindo adultos, condicionado a reduções de preços. Até o momento, no entanto, a Amgros[2](#footnote_2_44350 "A Amgros I/S é uma empresa dinamarquesa que compra medicamentos, aparelhos auditivos e outros produtos para farmácias e hospitais dinamarqueses. A Amgros também realiza tarefas relacionadas à pesquisa, desenvolvimento e registro dos medicamentos produzidos nas farmácias hospitalares") não conseguiu negociar preços aceitáveis para a população ampliada de pacientes. Steen Warner Hansen, co-presidente do Conselho, disse: “Esperávamos reduções de preços perceptíveis porque as empresas tinham a perspectiva de poder vender seus medicamentos para um grupo muito maior de pacientes – até seis vezes mais pacientes”. Jørgen Schøler Kristensen, o outro co-presidente do Conselho, concordou: “A evidência documental sobre o efeito ainda é fraca, especialmente para pacientes adultos. Portanto, ainda não há uma relação razoável entre efeito documentado e preço, agora que as empresas não estão dispostas a baixar o preço para que mais pacientes possam receber tratamento.” O Conselho quer que os novos preços “reflitam particularmente a fraca documentação do efeito, especialmente em pacientes adultos, e o número potencialmente muito maior de pacientes”. Com base nos resultados da renegociação, o Conselho decidirá se deve ampliar o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/). O Muskelsvindfonden (Fundo de Distrofia Muscular) é altamente crítico do Conselho e dos fabricantes de medicamentos. Na sua opinião, “o modelo tender foi tão irremediavelmente comprometido que o próprio Conselho de Medicamentos tem, em muitos aspectos, uma grande responsabilidade pela falta de descontos”. A associação sugere que “o modelo de certame escolhido dá à indústria farmacêutica boas desculpas para manter um nível de preços excessivamente elevado”, porque exige um preço uniforme, mas divide a população em três grupos etários. Os adultos representam de longe o maior [coorte](https://academiadepacientes.com.br/glossary/coorte/), mas Muskelsvindfonden observa que a experiência em outros países indica que muitos desses pacientes recusam o tratamento. Segundo a associação, “o preço (que é sigiloso, mas provavelmente algo entre 0,6 milhões e 2 milhões de coroas dinamarquesas por paciente)[3](#footnote_3_44350 "Algo entre 400 mil reais e 1,5 milhão de reais") será o mesmo, independentemente de venderem medicamentos a 59 ou 190 doentes. Além disso, as duas farmacêuticas perdedoras tiveram que se contentar com 20% do mercado e garantir o novo preço a todos que são tratados com seu medicamento – incluindo as crianças que já estão sendo tratadas.” Como abordagem alternativa, o Muskelsvindfonden pede que um acordo simples preço-volume, “onde as empresas devem garantir um preço que seja baseado em quantos pacientes são tratados com sua preparação[4](#footnote_4_44350 "E não em quais grandes faixas etárias, como os burocratas de saúde na Ordem dos Médicos – que são, afinal, gerentes hospitalares antes de serem médicos – decidem") seja celebrado.” --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. 1. A título de compreensão, pode ser lido como “uma expansão potencialmente considerável de incorporação ao sistema de saúde destes tratamentos \[[↩](#identifier_1_44350)\] 2. A Amgros I/S é uma empresa dinamarquesa que compra medicamentos, aparelhos auditivos e outros produtos para farmácias e hospitais dinamarqueses. A Amgros também realiza tarefas relacionadas à pesquisa, desenvolvimento e registro dos medicamentos produzidos nas farmácias hospitalares \[[↩](#identifier_2_44350)\] 3. Algo entre 400 mil reais e 1,5 milhão de reais \[[↩](#identifier_3_44350)\] 4. E não em quais grandes faixas etárias, como os burocratas de saúde na Ordem dos Médicos – que são, afinal, gerentes hospitalares antes de serem médicos – decidem \[[↩](#identifier_4_44350)\] **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Febrararas questiona legitimidade da Conitec junto ao STF](https://academiadepacientes.com.br/febrararas-questiona-legitimidade-da-conitec-junto-ao-stf/) **Published:** maio 12, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Febrararas enviou 'oficio' ao STF questionando a legitimidade da Conitec para deliberar sobre a incorporação de medicamentos ao SUS para doenças raras. **Content:** Diante da proximidade da continuidade do julgamento do **Recurso Extraordinário 566.471**, [com sessão agendada para a próxima quinta-feira (18/5)](https://academiadepacientes.com.br/stf-destino-de-doentes-raros-sera-definido-no-dia-18-de-maio/), a Febrararas enviou ‘oficio’ ao Supremo Tribunal Federal (STF) e a integrantes do Legislativo, questionando a legitimidade da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para deliberar sobre a incorporação de medicamentos ao SUS destinados às pessoas que vivem com doenças raras. O texto critica a ausência de pacientes e associações em processos de tomada de decisão que lhes dizem respeito, bem como a ausência de especialistas em suas enfermidades para subsidiá-los, em flagrante desconsideração de um dos mais basilares princípios organizacionais do SUS: a participação social. Na linha do parecer da jurista Ellen Gracie sobre o tema a pedido da Interfarma, [aqui revelado recentemente](https://academiadepacientes.com.br/ex-ministra-do-stf-questiona-amplos-poderes-da-conitec/), o ofício **destaca o caráter consultivo e não deliberativo da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**, visto caber ao Ministro da Saúde a decisão final sobre a incorporação de tecnologias de saúde ao SUS, muito embora na prática o destino dos pacientes seja habitualmente por ela definido. A falta de legitimidade da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não escapou até mesmo ao atual dirigente da Secretaria de Secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Complexo da Saúde-SECTICS (ex-SCTIE), a quem a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) se subordina. Em artigo científico publicado em 2019, Carlos Gadelha, co-autor, assim se pronunciou: > Para o que é pertinente ao nosso trabalho, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) exerce o papel de selecionar as tecnologias na área de saúde que serão incorporadas, ou excluídas, no âmbito do SUS. Percebe-se, pois, que a Comissão é órgão especializado, de elevados conhecimentos técnicos. **Não obstante, não se deve descurar que há um *deficit* de representatividade popular na composição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ao arrepio da própria disposição constitucional, pela qual é diretriz do SUS a participação da comunidade** (art. 198, III da CRFB). > > Outrossim, dada a sua importância na estrutura organizacional do SUS, **dever-se-ia reforçar o caráter independente da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**, cogitando-se, por conseguinte, de sua alçada à categoria de Agência Reguladora. Como tal, a Comissão teria natureza jurídica de autarquia, pessoa jurídica de direito público com personalidade própria, de modo a gozar de autonomia técnica e orçamentária, além de que mandatos fixos de seus dirigentes, que não poderiam ser exonerados *ad nutum*. > > **Dessa forma, as decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) seriam, mais ainda, exaradas com autonomia, independentemente da sorte de pressões de atores públicos e particulares, em uma atuação o mais livre possível de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/)**, com o intuito de ver incorporada, ou não, determinada tecnologia. Com efeito, **seria medida salutar uma maior representatividade da sociedade civil na diretoria da Comissão – incluindo, por exemplo, associação de pessoas portadores de doenças raras e membros da Academia –, como forma de equilibrar as forças nas deliberações.** Alterações mais recentes na configuração da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em nada alteraram a situação no quesito “participação social”. Do ponto de vista da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), a construção de legitimidade é tarefa complexa, mas precisa ser enfrentada. Há sempre o risco de a “participação social” ser pautada por [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/), com a captura da entidade por interesses derivados da indústria farmacêutica, em eventual conluio com associações de pacientes. Protocolos rigorosos sobre a participação social nestes processos podem minimizar o problema. No campo da pesquisa acadêmica, ao qual me filio, são inúmeros os artigos científicos que vão pelo mesmo caminho. Eles foram objeto de vários posts aqui neste blog. Destacamos alguns abaixo. [Conitec recebe críticas após aprovação da recomendação de limiares de custoefetividade no SUS](https://academiadepacientes.com.br/ex-ministra-do-stf-questiona-amplos-poderes-da-conitec/) [Falta de diversidade na Conitec dificulta inclusão de remédios no SUS](https://academiadepacientes.com.br/falta-de-diversidade-na-conitec-dificulta-inclusao-de-remedios-no-sus/) [Artigo aponta falhas da Conitec nos processos de incorporação de medicamentos ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/analise-artigo-aponta-falhas-da-conitec-nos-processos-de-incorporacao-de-medicamentos-ao-sus/) [Conitec: Estudo aponta falhas nas avaliações econômicas de oncológicos](https://academiadepacientes.com.br/conitec-estudo-aponta-falhas-nas-avaliacoes-economicas-de-oncologicos/) [Estudo aponta inconsistências nas avaliações encomendadas pela Conitec](https://academiadepacientes.com.br/estudo-aponta-inconsistencias-nas-avaliacoes-encomendadas-pela-conitec/) [Paciente-testemunho, ok! Mas para que, exatamente?](https://academiadepacientes.com.br/vale-paciente-testemunho-ok-mas-para-que-exatamente/) ### Leia o Ofício da Febrararas **Categorias:** Notícias --- ### [Pesquisadores pedem fim de incentivos para medicamento órfão](https://academiadepacientes.com.br/pesquisadores-pedem-fim-de-incentivo-para-medicamento-orfao/) **Published:** maio 11, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Medicamentos inicialmente aprovados para uma condição designada como órfã foram tão lucrativos para seus fabricantes quanto aqueles desenvolvidos para condições mais comuns. **Content:** **O que há de novo**: Uma carta publicada nesta terça-feira (09/05), por pesquisadores de West Virginia University College of Law e do Brigham and Women’s Hospital, no prestigioso [Journal of American Medical Association](https://jamanetwork.com/journals/jama/article-abstract/2804613) (JAMA), indaga se ainda são pertinentes incentivos concedidos pelo governo norte-americano para a produção de medicamentos órfãos, levando em conta o crescente número de aprovações em doenças raras e o fato de muitos destes medicamentos se tornarem campeões de venda mais tarde. **Pelos números**: Entre 315 medicamentos revisados ​​de 2008 a 2016, 83 (26%) foram inicialmente indicados para condições designadas como órfãs. A média de vendas líquidas de cinco anos foi de US$ 719 milhões para medicamentos designados como órfãos e US$ 812 milhões para medicamentos não-órfãos. **Nas entrelinhas**: Medicamentos inicialmente aprovados para uma condição designada como órfã foram tão lucrativos para seus fabricantes quanto aqueles desenvolvidos para condições mais comuns. **O que observar**: A razão (só aparentemente paradoxal) pela qual medicamentos para doenças raras são tão lucrativos quantos os para doenças comuns pode ser explicada em parte pelos seus preços de lançamento mais elevados. Segundo os signatários da carta, os preços de lançamento de medicamentos designados como órfãos foram sete vezes maiores do que os de medicamentos não-órfãos, entre 2008 e 2018. **Sim, mas**: Os incentivos fiscais, que em 2015 representaram uma economia para as empresas biofarmacêuticas de mais de 100 milhões de dólares em despesas de desenvolvimento, foram úteis na aprovação de 351 medicamentos órfãos, de 2008 a 2017, em 27 diferentes áreas terapêuticas, de acordo com o Government Accountability Office (GAO) norte-americano. **O que vem a seguir**: O Congresso norte-americano reautorizou recentemente subsídios da ordem de 30 milhões de dólares para ajudar a custear os custos de desenvolvimento de medicamentos órfãos entre 2023 e 2027, incluindo despesas com testes selecionados. **Categorias:** Notícias --- ### [Paciente espera um ano, em média, por decisão nos tribunais](https://academiadepacientes.com.br/paciente-espera-um-ano-em-media-por-decisao-nos-tribunais/) **Published:** maio 8, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Somente no ano passado, foram abertos mais de 295 mil processos na Justiça, que contestam algum aspecto relacionado ao atendimento no SUS. **Content:** ⌛**O que há de novo**: Somente no ano passado, **foram abertos mais de 295 mil processos na Justiça**, que contestam algum aspecto relacionado ao atendimento no SUS. De acordo com o Conselho Nacional de Justiça (CNJ), **em 2021 e 2020, o total foi de 250 mil e 210 mil, respectivamente.** ⌛**O que observar:** **A quantidade elevada no período de 2020 a 2022 pode sinalizar um *boom* por causa da pandemia de covid-19**. Porém, quando se observam outros dados, que não têm relação com o contexto da crise sanitária, **percebe-se, nitidamente, a lentidão dos julgamentos.** ⌛**Por que isso é importante**: Isso significa que **uma pessoa em situação de fragilidade aguarda quase um ano até saber se terá direito a receber atendimento.** ⌛**Pelos números**: **Em relação à rede privada, 2022 registrou 164 mil processos novos. Em 2021 e 2020, foram abertos 137 mil e 135 mil processos judiciais, respectivamente**. O tempo médio para o Poder Judiciário julgar a causa, quando o caso envolvia tratamento oncológico, ou seja, para câncer, tanto no SUS quanto na rede privada, era de 277 dias, em média, em 2020. **Três anos depois, saltou para 322**. **Saiba mais**: --- Fonte: com informações de Agência Brasil. **Categorias:** Notícias --- ### [Inteligência artificial recria voz perdida por doença rara](https://academiadepacientes.com.br/inteligencia-artificial-recria-voz-perdida-por-doenca-rara/) **Published:** maio 3, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Pacientes com esclerose lateral amiotrófica estão recorrendo a Inteligência Artificial para preservar suas vozes originais e aumentar qualidade de vida. **Content:** Pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ELA), uma doença rara neurodegenerativa que faz com que a maioria das pessoas perca a capacidade de falar, andar ou respirar, estão recorrendo a [inteligência artificial](https://tecnoblog.net/responde/o-que-e-inteligencia-artificial/) (IA) para preservar suas vozes originais. Diversas empresas começam a usar a IA para armazenar as vozes das pessoas enquanto elas ainda podem falar e recriá-las para softwares de conversão de texto em fala. A novidade pode ser empregada também em pacientes com câncer de garganta, paralisia cerebral, doença de Parkinson e outras tantas enfermidades que costumam comprometer a fala. O depósito de vozes em ‘bancos’ costumava ser algo dispendioso e demorado, mas agora, com o advento da IA, seus preços e tempo de produção sofreram uma redução substancial. Os pacientes relatam que ter uma voz gerada por computador que soa como a sua voz real lhes deu maior confiança e ligação com o mundo a seu redor. A IA é responsável por um *boom* no uso de bancos de voz, especialmente entre pacientes com ELA. Em 2017, a [Team Glason Foundation](https://teamgleason.org/), uma entidade sem fins lucrativos que financia serviços de bancos de voz para pessoas que vivem com ELA, recebeu 172 solicitações. Em 2022, os pedidos já chegavam a 1.200. Nos EUA, em média 5 mil pessoas são diagnosticadas com ELA anualmente. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20762%20427%22%20width%3D%22762%22%20height%3D%22427%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22762%22%20height%3D%22427%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de [Hitesh Choudhary](https://unsplash.com/fr/@hiteshchoudhary?utm_source=unsplash&utm_medium=referral&utm_content=creditCopyText) na [Unsplash](https://unsplash.com/pt-br/fotografias/tGBXiHcPKrM?utm_source=unsplash&utm_medium=referral&utm_content=creditCopyText) ## Como funciona a técnica Capturar a fala humana é algo incrivelmente complexo. No passado, uma pessoa poderia ter que gravar de mil a 6 mil frases para capturar todos os sons possíveis em um idioma. O processo normalmente levava de oito a 30 horas. Esses sons gravados iam para um banco de dados e o software reorganizava os sons para formar palavras e frases. Este método é conhecido como “seleção de unidade”, e os resultados não são dos melhores. “É inteligível, mas um tanto chocante” disse Tim Bunnell, diretor do Nemours Center for Pediatric Audit and Speech Sciences. “Nossas vozes derivadas de seleção de unidade não soam tão bem quanto uma voz humana.”, acrescenta. O laboratório de Burnell fez a transição de métodos mais antigos de síntese de fala para métodos mais novos, como os que usam IA. Para criar uma voz digital, o software de IA analisa a amostra de fala de uma pessoa e, em seguida, vasculha rapidamente um grande banco de dados para encontrar pessoas falando de maneiras semelhantes. Ele encontra padrões em como as vozes soam e cria uma voz digital para combinar com um falante individual. A maioria das empresas que trabalha no ramo agora precisa apenas de algumas centenas de frases para obter dados suficientes. Mas alguns, como o [Acapela Group](https://www.acapela-group.com/), que tem parceria com a Team Gleason Foundation, têm algoritmos que podem construir uma voz a partir de apenas 50 frases. O emprego de IA barateou a tecnologia do banco de voz. O Acapela Group, por exemplo, cobrava 3 mil dólares quando a empresa dependia da “seleção de unidades”, mas com a IA, o custo agora é de 999 dólares. Há empresas que oferecem o serviço por apenas 300 dólares. O banco de voz não é coberto pelo seguro-saúde, mas a maioria das empresas do ramo cobra somente a partir do momento que as pessoas começam a usar efetivamente suas vozes sintetizadas. --- Com informações do [Washington Post](https://www.washingtonpost.com/wellness/interactive/2023/voice-banking-artificial-intelligence/). Foto destacada de [Markus Winkler](https://unsplash.com/ja/@markuswinkler?utm_source=unsplash&utm_medium=referral&utm_content=creditCopyText) na [Unsplash](https://unsplash.com/pt-br/fotografias/tGBXiHcPKrM?utm_source=unsplash&utm_medium=referral&utm_content=creditCopyText) **Categorias:** Notícias --- ### [Disponibilidade de novos medicamentos na Europa é muito variável](https://academiadepacientes.com.br/disponibilidade-de-novos-medicamentos-na-europa-e-muito-variavel/) **Published:** maio 2, 2023 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos regularmente neste blog. **Content:** Grandes variações na disponibilidade de novos medicamentos na Europa[1](#footnote_1_44278 "Estes novos medicamentos não se resumem àqueles destinados a doenças raras") persistem, de acordo com dados recentes publicados pela European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA). A pesquisa [EFPIA Patients WAIT Indicator 2022](https://www.efpia.eu/media/677293/efpia-patient-wait-indicator-final-report.pdf) foi lançada apenas dois dias depois que a Comissão Europeia destacou a necessidade de combater as disparidades no acesso a medicamentos em sua [proposta de reforma da legislação farmacêutica geral da UE](https://health.ec.europa.eu/medicinal-products/pharmaceutical-strategy-europe/reform-eu-pharmaceutical-legislation_en) . O estudo cobre a disponibilidade (ou seja, inclusão em listas públicas de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/)[2](#footnote_2_44278 "No Brasil, seria o equivalente à incorporação do medicamento ao SUS pela Conitec") ) em todos os estados-membros da União Européia (UE) e mais 10 outros países de 168 produtos que receberam autorização de comercialização da UE de 2018 a 2021[3](#footnote_3_44278 "No Brasil, como se fosse a concessão de registro pela Anvisa"). A taxa média de disponibilidade na UE foi de 45% em 2022 – abaixo de 47% em 2021. No entanto, é importante observar que essas porcentagens incluem disponibilidade “limitada” – por exemplo, restrição de cobertura a certas subpopulações, uso por pacientes identificados, [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) temporário (pendente de decisão permanente) ou acordo de compartilhamento de risco. A disponibilidade variou amplamente, mesmo entre os cinco grandes mercados europeus. **A Alemanha teve de longe a taxa mais alta: 88%** (incluindo 87% de disponibilidade total). **A Itália ficou em segundo lugar, com 71% de disponibilidade total e 10% de disponibilidade limitada**. **A França teve 55% de disponibilidade total e 11% de disponibilidade limitada. A Inglaterra teve 36% de disponibilidade total e 30% de disponibilidade limitada**, provavelmente refletindo a tendência do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) de “otimizar” a cobertura para certas subpopulações e o uso de acordos de compartilhamento de risco. **A Espanha apresentou 29% de disponibilidade total e 30% de disponibilidade limitada**, embora estes números não incluíssem o acesso a medicamentos em situações especiais do [Real Decreto 1015/2009](https://www.boe.es/buscar/doc.php?id=BOE-A-2009-12002). Em comparação, **vários estados-membros menores da UE – Letônia, Estônia, Eslováquia, Lituânia e Malta – tiveram taxas totais de disponibilidade abaixo de 20%**. O tempo médio de disponibilidade na UE aumentou marginalmente de 511 dias em 2021 para 517 dias em 2022. **A Alemanha foi a mais rápida** (média de 128 dias), **enquanto Malta foi a mais lenta** (média de 1.351 dias). ## Ampla variação da disponibilidade de novos medicamentos na Europa ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20418%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22418%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22418%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Na publicação das propostas da Comissão para a reforma da legislação farmacêutica, a Comissária da Saúde, Stella Kyriakides, disse: “Não podemos ter cidadãos de primeira e segunda classes quando se trata de acesso a medicamentos na UE. Esta reforma é sobre não deixar ninguém para trás.” E acrescentou: “A inovação tem que chegar aos pacientes para ter valor para a sociedade”. A EFPIA certamente concorda com a última afirmação, mas vê a necessidade de se estar ciente de todos os fatores que contribuem para o acesso baixo e lento. Para esse fim, a entidade divulgou os primeiros dados de seu novo [Portal de Acesso Europeu](https://www.efpia.eu/media/677291/european-access-hurdles-portal-efpia-cra-report-200423-final.pdf), bem como uma Análise de Causas Fundamentais para atrasos. > A inovação tem que chegar aos pacientes para ter valor para a sociedade > > Stella Kyriakides, Comissária de Saúde da União Européia De acordo com EFPIA, “os dados mostram que nenhum setor, organização ou legislação pode abordar questões de acesso a medicamentos isoladamente. Para haver um progresso real na provisão de igualdade de acesso a tratamentos em toda a Europa, é necessária uma coalizão de parceiros dispostos a co-criar soluções baseadas em evidências: a EFPIA está pedindo a seus parceiros europeus que intensifiquem tais esforços”. ## Leia também: [Como anda o acesso a medicamentos inovadores na Europa?](https://academiadepacientes.com.br/como-anda-o-acesso-a-medicamentos-inovadores-na-europa/) [Estudo avalia disponibilidade de medicamentos inovadores na América Latina](https://academiadepacientes.com.br/estudo-avalia-disponibilidade-de-medicamentos-inovadores-na-america-latina/) --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. 1. Estes novos medicamentos não se resumem àqueles destinados a doenças raras \[[↩](#identifier_1_44278)\] 2. No Brasil, seria o equivalente à incorporação do medicamento ao SUS pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) \[[↩](#identifier_2_44278)\] 3. No Brasil, como se fosse a concessão de registro pela Anvisa \[[↩](#identifier_3_44278)\] **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Três soluções para o Caso Trikafta®*](https://academiadepacientes.com.br/tres-solucoes-para-o-caso-trikafta/) **Published:** abril 22, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Associação Brasileira de Saúde Coletiva (Abrasco) divulga posição sobre o Caso Trikafta e aponta três caminhos para solucionar o impasse relativo a seu preço. **Content:** Como[ informamos recentemente neste blog](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-entidades-pedem-quebra-de-patentes-ao-ms/), as organizações da sociedade civil Associação Brasileira de Assistência à Mucoviscidose (ABRAM), o [Instituto Unidos pela Vida](https://unidospelavida.org.br/) e a [Associação Brasileira Interdisciplinar de AIDS](https://abiaids.org.br/) (ABIA) através de seu [Grupo de Trabalho Sobre Propriedade Intelectual](https://abiaids.org.br/grupo-de-trabalho-sobre-propriedade-intelectual-gtpi) (GTPI) estão desencadeando uma campanha para o acesso ao medicamento Trikafta®, bem mais eficaz do que outros já incorporados no SUS e que pode ajudar um número grande de pacientes que sofrem de Fibrose Cística (Mucoviscidose). O ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Trikafta®) obteve registro na Anvisa em 2022 e, em 2023, a farmacêutica norte-americana Vertex Pharmaceuticals, detentora da propriedade intelectual do produto submeteu o medicamento à avaliação da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), com um preço proposto de R$ 888 mil por paciente/ano. Considerando todos os pacientes brasileiros elegíveis para o tratamento com o Trikafta® (e o objetivo é que todos os elegíveis possam ter acesso ao medicamento), é muito provável que não seja considerado custoefetivo pela comissão. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Diante desta situação, a [Associação Brasileira de Saúde Coletiva](https://pt.wikipedia.org/wiki/Associa%C3%A7%C3%A3o_Brasileira_de_Sa%C3%BAde_Coletiva) (Abrasco) considera três caminhos para solucionar este impasse. São eles: 🛎️ **Acordo de redução de preços unilateral** – Um acordo com a Vertex , para uma redução significativa do preço de seu produto para uso exclusivo no SUS que torne a sua utilização custoefetiva e propicie a sua incorporação ao Sistema Único de Saúde. Proposta mais do que razoável, haja vista que desde a sua aprovação pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), em 2019, a Vertex já faturou mais de 17 bilhões de dólares com vendas do Trikafta® em todo o mundo. Há notícias de que a empresa está fazendo acordos desse tipo com países pobres (Low-Income), o que não é o caso do Brasil que, conforme essa tipologia do Banco Mundial, é considerado um país de renda média alta (*Upper Middle-Income*). Vale lembrar a estratégia da empresa Gilead que em 2015 autorizou 11 fabricantes indianos de genéricos a produzir o princípio ativo do seu medicamento para Hepatite C, Sovaldi®, (sofosbuvir) e autorizou a sua venda para 91 países *Low-Income*, dentre os quais não estava o Brasil. Já houve, entre nós, vários precedentes de acordos dessa natureza, como por exemplo em 2010 a redução do preço e a centralização da compra do medicamento Glivec® (mesilato de Imatinibe) produto de eleição no tratamento da Leucemia Mieloide Crônica. 🛎️**Licenciamento voluntário**: O outro caminho é explorar a possibilidade de um licenciamento para o uso do medicamento no SUS. Um licenciamento voluntário realizado pela Vertex para um laboratório no país mediante um acordo de transferência das tecnologias envolvidas no produto com a garantia de acesso ao mercado público por um período determinado **🛎️Licenciamento compulsório:** O outro trajeto é o do licenciamento compulsório, mecanismo inscrito nas flexibilidades do acordo TRIPS e na nossa legislação. Para que essa medida seja desenvolvida, é necessária a existência de um ou mais medicamentos genéricos disponíveis para comercialização. Neste caso, a resposta é afirmativa, pois a empresa argentina Gador desenvolveu, produziu e registrou em seu país um produto genérico (Trixacar®), cujo preço está em torno de R$ 150 mil por paciente/ano. O caminho argentino que levou ao desenvolvimento e produção do medicamento genérico foi antecedido pela não concessão das patentes envolvidas pelo seu órgão regulador de propriedade intelectual. #### **Nota da redação** **A nota da Abrasco, reproduzida neste post, possui algumas inconsistências que iremos revelar em breve.** A Abrasco entende que as autoridades sanitárias brasileiras devem apoiar as iniciativas em curso no sentido de reverter a concessão da patente do Trikafta® no Brasil. Segundo o Registro Brasileiro de Fibrose Cística (REBRAFC) existem no Brasil 6.112 pacientes registrados, dentre os quais 2.600 seriam elegíveis para o tratamento com esse medicamento (dados de 2020). A nota da Abrasco destaca que a maior parte dos pacientes registrados é jovem, e que a doença, além de crônica, apresenta altas taxas de letalidade. A entidade ressalta que “trata-se, pois, de um problema de saúde pública merecedor de toda a atenção das autoridades sanitárias”. [Leia a íntegra da posição da Abrasco sobre o Caso Trikafta®.](https://www.abrasco.org.br/site/noticias/posicionamentos-oficiais-abrasco/trikafta-fibrose-cistica/71571/) ## Para saber mais: [Fibrose cística: Entidades pedem quebra de patentes ao MS](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-entidades-pedem-quebra-de-patentes-ao-ms/) [Caso Trikafta® está no Banco de Dados de Flexibilidades TRIPS](https://academiadepacientes.com.br/caso-trikafta-esta-no-banco-de-dados-de-flexibilidades-trips/) [Trikafta®: Pacientes com fibrose cística divulgam carta aberta](Pacientes%20com%20fibrose%20c%C3%ADstica%20divulgam%20carta%20aberta) [Trikafta® tem parecer inicial desfavorável da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-tem-parecer-inicial-desfavoravel-da-conitec/) [Trikafta®: luta de doentes raros no Brasil atinge novo patamar](luta%20de%20doentes%20raros%20no%20Brasil%20atinge%20novo%20patamar) --- \*Com informações da [Abrasco](https://www.abrasco.org.br/site/noticias/posicionamentos-oficiais-abrasco/trikafta-fibrose-cistica/71571/) **Categorias:** Tem Solução! --- ### [Fibrose cística: Entidades pedem quebra de patentes ao MS](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-entidades-pedem-quebra-de-patentes-ao-ms/) **Published:** abril 19, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Três entidades assinam carta encaminhada a Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE) e datada de 17 de abril de 2023 (segunda-feira) solicitando o licenciamento compulsório (quebra de patente) dos medicamentos Kalydeco®, Orkambi®, Symdeko® e Trikafta® **Content:** Três entidades assinam carta encaminhada a Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde (SCTIE) e datada de 17 de abril de 2023 (segunda-feira) solicitando o licenciamento compulsório (quebra de patente) dos medicamentos Kalydeco®, Orkambi®, Symdeko® e Trikafta®, todos fabricados pela Vertex Therapeutics e indicados para o tratamento da fibrose cística. Assinam o documento a Associação Brasileira de Assistência à Mucoviscidose (ABRAM), o Grupo de Trabalho sobre Propriedade Intelectual (GTPI) e o Instituto Unidos pela Vida. Esta é a segunda carta enviada ao Ministério da Saúde sobre o assunto. Na primeira, enviada em 6 de fevereiro de 2022, e até hoje sem resposta, a ABRAM e o GTPI, destacavam que “**a ausência de transparência na composição do preço e a alta margem de lucro da Vertex, propiciada pela exclusividade da patente” representava “a principal barreira para que o SUS consiga incorporá-los de forma universal e sustentável**“. Na nova carta, as entidades signatárias reivindicam que: - sejam adotadas as medidas necessárias para negociar preços mais baixos dos medicamentos necessários para as crianças e jovens que dependem deles para respirar, visando a incorporação no SUS e garantindo sua sustentabilidade - seja definida como demanda prioritária do SUS, o acesso dos pacientes brasileiros de fibrose cística aos moduladores de fibrose cística (art.10 do Decreto n. 11.464/2023); - seja instituído grupo de trabalho, no âmbito do [ Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (GECEIS)](https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/noticias/2023/abril/reconstrucao-do-geceis-vai-colaborar-para-sustentabilidade-do-sus-a-partir-da-producao-nacional-de-insumos-de-saude) para elaboração de estudos de medidas de viabilidade do licenciamento compulsório (análise da disponibilidade do produto no mercado internacional; análise da capacitação técnica dos laboratórios oficiais e do setor produtivo privado de fármacos instalado e operando no Brasil; instauração de “banca examinadora” composta por laboratórios oficiais, com eventual apoio das entidades empresariais do setor, e abertura de processo de pré-qualificação de empresas produtoras de farmoquímicos no Brasil, em uma espécie de mutirão tecnológico e produtivo para análise da viabilidade da produção local do medicamento licenciado compulsoriamente); - seja autorizada a participação da ABRAM, do GTPI e do Instituto Unidos pela Vida nas ações empreendidas pelo GECEIS (art.5º, inciso IX do Decreto n. 11.464/2023). ## Saiba mais: [Caso Trikafta® está no Banco de Flexibilidades do TRIPS](https://academiadepacientes.com.br/caso-trikafta-esta-no-banco-de-dados-de-flexibilidades-trips/) [Trikafta®: Pacientes com fibrose cística divulgar carta aberta](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-pacientes-com-fibrose-cistica-divulgam-carta-aberta/) [Trikafta® tem parecer inicial desfavorável da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-tem-parecer-inicial-desfavoravel-da-conitec/) [Trikafta®: Luta de doentes raros atinge novo patamar](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-luta-de-doentes-raros-no-brasil-atinge-novo-patamar/) **Categorias:** Notícias --- ### [Caso Trikafta® está no Banco de Dados de Flexibilidades TRIPS](https://academiadepacientes.com.br/caso-trikafta-esta-no-banco-de-dados-de-flexibilidades-trips/) **Published:** abril 18, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Em janeiro de 2023, Brasil, Índia, África do Sul e Ucrânia invocaram o licenciamento compulsório para permitir genéricos de Trikafta® para fibrose cística. **Content:** [Em janeiro de 2023, várias organizações de pacientes com fibrose cística pediram aos governos do Brasil, Índia, África do Sul e Ucrânia que invocassem o licenciamento compulsório](https://medicineslawandpolicy.org/2023/02/right-to-breathe-takes-precedence-over-company-profits-families-of-cystic-fibrosis-patients-seek-access-to-life-saving-drug-in-face-of-company-intransigence/) e permitissem o fornecimento de versões genéricas de Trikafta® e de outros tratamentos para fibrose cística. Estes casos agora estão documentados no recém-atualizado [Banco de Dados de Flexibilidades TRIPS](http://tripsflexibilities.medicineslawandpolicy.org/) O Banco de Dados de Flexibilidades do TRIPS rastreia o uso de certas disposições do Acordo sobre Aspectos de Propriedade Intelectual Relacionados ao Comércio (TRIPS) da Organização Mundial do Comércio (OMC) com o objetivo de promover e proteger a saúde pública e, em particular, o acesso a medicamentos. As disposições do TRIPS evocadas no caso em questão incluem licenciamento compulsório (Artigo 31 e Artigo 31 bis), o uso de [provisões de transição para os membros dos países menos desenvolvidos](https://www.wto.org/english/tratop_e/trips_e/ldc_e.htm) da OMC que lhes permita não conceder ou executar patentes farmacêuticas até 1º de janeiro de 2033 (Declaração de Doha par. 7), e exceções a patentes (Art. 30). No entanto, é importante destacar que a flexibilidade que o Acordo TRIPS oferece é mais ampla do que as constantes nestes artigos, mas estas são as provisões que podem e estão sendo usadas na aquisição de medicamentos. # Caso tem precedentes em 2019 Não é a primeira vez que as flexibilidades do TRIPS são invocadas para contornar os preços altíssimos dos tratamentos para tratar a fibrose cística, que afeta os pulmões. Em 2019, grupos de pacientes com fibrose cística no Reino Unido iniciaram uma campanha para persuadir o governo do Reino Unido (Reino Unido) a invocar o Uso da Coroa de patentes com o objetivo de acessar lumacaftor-ivacaftor (nome comercial Orkambi®) mais acessível para o tratamento da fibrose cística. O preço de tabela no Reino Unido para Orkambi® é de 104 mil libras esterlinas por paciente/ano (cerca de 637 mil reais). Um preço demasiado elevado para o NHS (O SUS britânico). O NHS da Inglaterra ofereceu um pagamento de 500 milhões de libras esterlinas por um período de cinco anos (cerca de 3 bilhões de reais) para os medicamentos para fibrose cística da Vertex. Mas a empresa, que detém o monopólio dos medicamentos para esta patologia, recusou a oferta. Pais de crianças que sofrem da doença então[ pediram ao governo que usasse o licenciamento compulsório](https://static1.squarespace.com/static/5947bb9ee6f2e17ea4cf8050/t/5c547b9b0d929707c6801336/1549040540360/Letter+to+the+UK+government+-+public.pdf) (Uso da Coroa) para permitir a importação de tratamentos de menor preço. O Uso da Coroa não aconteceu, mas levou a Vertex a oferecer um preço melhor e o lumacaftor-ivacaftor agora está disponível no NHS da Inglaterra. Mas esse não é o caso na maioria dos países em desenvolvimento que também dependem dos tratamentos de fibrose cística da Vertex e de sua política de preços. Como resultado, muitas crianças com fibrose cística não têm acesso a esse tratamento crucial. Foi isso que levou o grupo de defesa da saúde pública com sede no Reino Unido [Just Treatment, em cooperação com o](https://justtreatment.org/global-access-to-cf-drugs)[s pais de crianças com fibrose cística](https://www.vertexsaveus.org/the-plan)[ ](https://justtreatment.org/global-access-to-cf-drugs)a lançar esta nova iniciativa. # Flexibilidades do TRIPS foram usadas no caso da AIDS As flexibilidades do Acordo TRIPS foram usadas com sucesso no passado para a importação e fornecimento de medicamentos genéricos para combater o virus HIV. Para uma visão geral, leia este [artigo no Boletim da OMS](https://apps.who.int/iris/handle/10665/272240) de 2018, que ofereceu o primeiro relatório sobre o Banco de Dados de Flexibilidades TRIPS. Em anos mais recentes, vimos as flexibilidades do Acordo TRIPS sendo propostas e usadas para medicamentos contra o câncer e tratamentos para a Covid-19. As flexibilidades do Acordo TRIPS continuam importantes e formam o núcleo da [Decisão Ministerial da OMC de 17 de junho de 2022 sobre o Acordo TRIPS](https://docs.wto.org/dol2fe/Pages/SS/directdoc.aspx?filename=q:/WT/MIN22/30.pdf&Open=True) que se concentrou no acesso às vacinas Covid-19 e no [debate em curso sobre se a decisão deve ser estendida](https://www.wto.org/english/news_e/news23_e/heal_17mar23_e.htm) aos tratamentos da Covid-19. Em 11 de abril, a OMS, juntamente com a UNITAID, publicou [um guia para países](https://www.who.int/publications/m/item/improving-accessto-novel-covid-19treatments) sobre como usar as flexibilidades do Acordo TRIPS quando eles são excluídos do território das licenças do Pool de Patentes de Medicamentos para a terapêutica Covid-19. --- ## Saiba mais: > [Trikafta: luta de doentes raros no Brasil atinge novo patamar](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-luta-de-doentes-raros-no-brasil-atinge-novo-patamar/) > [Trikafta® tem parecer inicial desfavorável da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-tem-parecer-inicial-desfavoravel-da-conitec/) > [Trikafta®: Pacientes com fibrose cística divulgam carta aberta](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-pacientes-com-fibrose-cistica-divulgam-carta-aberta/) **Categorias:** Notícias --- ### [Doença falciforme: terapia gênica é custoefetiva ao preço de US$ 2 milhões](https://academiadepacientes.com.br/doenca-falciforme-terapia-genica-e-custoefetiva-ao-preco-de-us-2-milhoes/) **Published:** abril 17, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Ainda que precificada a US$ 1,93 milhão nos EUA, a primeira terapia gênica baseada em CRISPR prestes a chegar ao mercado mundial seria custoefetiva. **Content:** Se precificada a US$ 1,93 milhão (cerca de 9,5 milhões de reais) nos EUA, a primeira terapia gênica baseada em CRISPR prestes a chegar ao mercado mundial seria custoefetiva. É o que afirma um importante centro independente de avaliação de preços de medicamentos estadunidense acerca de tratamentos para doença falciforme a serem oferecidos em breve pela Vertex/CRISPR Therapeutics (exa-cel) e pela bluebird bio (lovo-cel). [A informação foi divulgada em relatório](https://icer.org/wp-content/uploads/2023/04/SCD_FOR-PUBLICATION.pdf) **preliminar** publicado pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER) na quarta-feira passada (12/4). O valor representa os preços líquidos dos tratamentos após descontos e abatimentos. Ainda não se sabe como a Vertex/CRISPR Therapeutics e a bluebird bio definirão o preço de seus tratamentos, o primeiro baseado em [edição de genes (CRISPR)](https://g1.globo.com/ciencia/noticia/2022/03/20/entenda-o-que-e-o-crispr-ferramenta-que-consegue-editar-o-dna.ghtml) e o segundo em uma terapia gênica mais tradicional. Dado que ambas as terapias gênicas oferecem a promessa de uma cura potencial, o ICER as comparou com o tratamento padrão ao longo da vida. Os analistas do ICER calcularam que as duas terapias poderiam custar entre US$ 1,58 milhão e US$ 1,72 milhão sob os limites de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) comumente usados, que analisam **apenas os benefícios dentro do sistema de saúde**. A faixa subiria para algo entre US$ 1,79 milhão e US$ 1,93 milhão **se fosse considerado o valor social mais amplo**. O ICER esclarece que tais estimativas de preço podem mudar na medida em que seus especialistas, em processo de votação, possam sugerir que esta terapia poderia ter bom valor em um patamar mais alto de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), dadas a discriminação histórica e desigualdades que atingem a população negra naquele país. O relatório preliminar do ICER está em consulta pública até o dia 9 de maio. # Doença falciforme no Brasil A doença falciforme (DF) é a doença genética e hereditária mais predominante no Brasil e no mundo. Caracteriza-se pela alteração dos glóbulos vermelhos do sangue (hemácias). Estas células são arredondadas, e nas pessoas com DF, em condições adversas (frio, desidratação, estresse etc.), assumem um formato de foice, o que dificulta a circulação e a chegada do oxigênio aos tecidos, desencadeando uma série de sinais e sintomas como dor crônica, infecções e icterícia. Por ser de origem africana, a doença falciforme é mais prevalente (mas não exclusiva) em pretos e pardos (negros), sendo de alta relevância epidemiológica. Estima-se que no Brasil existam cerca de 60 mil pessoas com DF. As manifestações clínicas da doença ocorrem a partir do primeiro ano e estendem-se por toda a vida. Apesar de particularidades que as distinguem e de graus variados de gravidade, as diferentes formas da doença falciforme caracterizam-se por complicações que podem afetar quase todos os órgãos e sistemas, com expressiva [morbidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/morbidade/), redução da capacidade de trabalho e da expectativa de vida. Assim, a pessoa com DF necessita de identificação e acompanhamento multidisciplinar e multiprofissional precoce. Com o objetivo de mudar a história natural da doença falciforme no Brasil, reduzindo as taxas de [morbidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/morbidade/) e [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/), promovendo maior sobrevida com qualidade às pessoas com essa doença e, informando a população em geral, em 16 de agosto de 2005 foi instituída, no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS), a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doença Falciforme (PNAIPDF), por meio da [Portaria GM/MS n° 1.391/2005](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2005/prt1391_16_08_2005.html). Essa Política é um instrumento de apoio ao estados e aos municípios na implementação de ações de saúde para organização da linha de cuidado e da inclusão da temática nas Redes de Atenção à Saúde. **No Brasil, a doença falciforme não é considerada uma enfermidade rara.** --- Parcialmente elaborado [com informações](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/folder/doenca_falciforme_flyer_web.pdf) do Ministério da Saúde. **Categorias:** Notícias --- ### [Consultora explica decisão de Gilmar Mendes (STF) sobre medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/consultora-explica-decisao-de-gilmar-mendes-sobre-medicamentos-vale/) **Published:** abril 12, 2023 **Author:** Leticia Lemgruber **Excerpt:** Na noite de ontem (11/4), o Ministro Gilmar Mendes Mendes suspendeu todos os processos na Justiça Federal que versem sobre medicamentos registrados na Anvisa e não padronizados no SUS. Procuramos a consultora Letícia Lemgruber para trocar em miúdos esta decisão para você. **Content:** #### **Nota da Redação** **Na noite de ontem (11/4), o Ministro Gilmar Mendes Mendes suspendeu todos os processos na Justiça Federal que versem sobre medicamentos registrados na Anvisa e não padronizados no SUS. Procuramos Letícia Lemgruber, consultora da Associação Brasileira de Mucoviscidose (ABRAM) para trocar em miúdos esta decisão para você.** Muitos pacientes estão aflitos com a decisão divulgada ontem, de que “o Ministro Gilmar Mendes, do Supremo Tribunal Federal (STF), **[suspendeu, na noite desta terça-feira (11/4) todos os julgamentos em andamento](http://bit.ly/3zODJMY) no país que discutem a legitimidade da União e da Justiça Federal das demandas que versem sobre o fornecimento de medicamentos registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), mas não padronizados no Sistema Único de Saúde (SUS)”**. A questão é bem técnica, vou tentar explicar em termos não jurídicos. A Constituição Federal diz no art. 23, inciso II, que a União, Estados, Distrito Federal e Municípios são responsáveis solidários pela saúde. “Responsabilidade solidária” significa que todos eles são responsáveis, tanto perante um paciente específico quanto perante um grupo de pacientes. Se todos são responsáveis, em tese o paciente pode escolher contra quem ele quer pedir um determinado remédio ou um tratamento de saúde. Para entender melhor, pense em uma dívida com devedores solidários, o credor pode escolher contra quem ele irá cobrar o total da dívida (se ele vai cobrar de todos ou apenas de quem ele acha que tem mais condições de pagar). Ou seja, para o que nos interessa, significa que o paciente que pretende obter um remédio ou um tratamento que ainda não existe no SUS pode escolher se ele vai entrar com um processo contra o Município, contra o Estado ou contra a União (ou contra os três juntos). Caso ele escolha entrar contra a União, tem que ajuizar na Justiça Federal. Se for só contra o Município ou Estado, será justiça estadual. Na prática temos poucas sedes da justiça federal, principalmente no interior. Por isso muitos pacientes acabavam ajuizando processos só contra o Estado ou Município. E quando o SUS foi estruturado, a Lei Orgânica do SUS e as portarias que regulamentam essa lei previram como ele deve funcionar, qual ente público deve pagar isso ou aquilo, qual ente público deve prestar esse ou aquele serviço. Em relação ao fornecimento de remédios, dividiram em grupos, dizendo que as medicações do grupo tal devem ser custeadas pela União, do outro grupo tal pelo Estado, e assim por diante. Essa é uma organização do serviço, no âmbito do Poder Executivo. E aí, na prática, o que ocorre é que o paciente entra com um processo contra o Estado e o juiz manda o Estado fornecer um remédio que, pela organização do SUS, deveria ser fornecido pela União, por exemplo. Para tentar dar uma organizada nessa confusão, ao longo do tempo o Supremo Tribunal Federal foi fixando parâmetros para judicialização. # Parâmetros para a judicialização Quando votaram o Tema 500 da Repercussão Geral, os Ministros do STF decidiram que toda vez que o paciente queria pedir um remédio que não está registrado na ANVISA, ele deveria processar a União (ou seja, perante a Justiça Federal), independente de incluir no processo também o Estado e o Município (só não pode deixar de incluir a União). Outra questão é quando o paciente pretendia um remédio que está registrado na ANVISA, mas ainda não foi incorporado ao SUS. Como vocês sabem, [no dia 18 de maio o STF vai fixar os requisitos que deverão ser preenchidos pelos pacientes nesses casos](https://academiadepacientes.com.br/stf-destino-de-doentes-raros-sera-definido-no-dia-18-de-maio/) (definição da Tese do Tema 6 da Repercussão Geral). Dentre os requisitos a serem fixados, com base no que os Ministros adotaram quando julgaram o Tema 500, é possível que partam da mesma lógica. Ou seja, sendo a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) o órgão encarregado do SUS para analisar a incorporação de novos medicamentos, e estando ela incluída na estrutura organizacional da União, o processo judicial que peça o fornecimento de medicação ainda não incorporada necessariamente deverá ser ajuizado em face da União. Essa questão poderia ser decidida no Tema 6. Mas, na prática, o STF discute isso em vários temas de repercussão geral. No Tema 793 o STF discutiu a responsabilidade solidária dos entes pelo dever de prestar assistência à saúde. E decidiram que: > **“Os entes da federação, em decorrência da competência comum, são solidariamente responsáveis nas demandas prestacionais na área da saúde, e diante dos critérios constitucionais de descentralização e hierarquização, compete à autoridade judicial direcionar o cumprimento conforme as regras de repartição de competências e determinar o ressarcimento a quem suportou o ônus fi**nanceiro”. Ou seja, o paciente poderia escolher contra quem ele ajuízaria o processo dele e caberia ao juiz direcionar o cumprimento, conforme as regras de divisão de competências e determinar o ressarcimento a quem tiver pago o que ele determinou. Quando isso foi julgado, o Ministro Fachin (que era o Relator), foi claro ao dizer que ainda que a legislação (Lei 8.080/90, Decreto 7.508/11, pactuações realizadas na Comissão Intergestores Tripartite) diga qual ente público (União / Estado / Municípios) deve prestar aquele serviço de saúde ou fornecer aquela medicação, o paciente pode escolher contra quem ele entra com o processo, afinal todos eles são responsáveis solidários do dever de prestar saúde. Mas aí o Ministro Fachin pontuou o seguinte: se por acaso o paciente processar um ente e a responsabilidade por aquilo que ele pediu for de outro ente, o juiz deveria incluir esse outro ente no processo. Por exemplo, se o paciente entrou contra o Estado pedindo um remédio para câncer que deve ser fornecido pela União, o juiz deveria mandar incluir a União no processo (e, nesse caso, remeter o processo para justiça federal, pois todos os processos contra União precisam tramitar na justiça federal). E o Ministro Fachin também disse o seguinte: se aquela medicação/tratamento que está sendo solicitada não tiver incluída no SUS a União tem que constar no processo (ou seja, o processo vai para justiça federal). **O problema é que na prática isso não deu certo**. Por várias razões: - Porque muitas vezes nem o juiz sabe quem deve pagar o quê na estrutura do SUS, e por isso não consegue direcionar os processos; - Porque entender que tudo que não foi incluído no SUS deve ser cobrado da União aumentaria muito o serviço na justiça federal; - Muitos pacientes acabariam desassistidos, porque são poucas as sedes da justiça federal no interior e eles teriam mais dificuldade de ajuizarem os processos, etc). Com o tempo, o Superior Tribunal de Justiça (e o próprio STF, em alguns processos) passou a dizer que aqueles critérios que foram propostos pelo Ministro Fachin não constaram expressamente na redação da Tese (do Tema 793) e por isso o paciente pode sim continuar escolhendo contra quem ele entra com a ação e só no momento do cumprimento da sentença é que o juiz deveria direcionar esse cumprimento. Ou seja, na prática, se o paciente entrou contra o Estado (na justiça estadual), pedindo um remédio que ainda não consta do SUS, o juiz não deveria mandar incluir a União e remeter para justiça federal, continuaria com o processo na justiça estadual e lá na frente, na hora de cumprir aquela sentença, ele direcionaria (por exemplo, se o Estado pagou por aquele remédio mandaria a União ressarcir). E outra parte do Judiciário estava entendendo de forma contrária, que os requisitos que o Ministro Fachin exigiu deveriam ser cumpridos. Para o que nos interessa: **se o paciente ajuizou contra o Estado pedindo remédio fora da lista do SUS o juiz deveria remeter para justiça federal.** Isso estava gerando muitos recursos. No fundo **o que a gente está discutindo é isso: se o paciente pode ou não escolher contra quem ele ajuíza e se é ou não obrigatório ajuizar contra a União quando o remédio não foi incorporado.** Na minha opinião, em termos de acesso ao Judiciário e garantia do direito à saúde, me parece que a questão deveria ser resolvida dessa forma: O STF define como deve ser e pronto. Depois o SUS e os entes públicos que se virem em mecanismos internos de ressarcimento de um ente para outro, etc. Mas o Ministro Gilmar Mendes entendeu que a situação é mais complexa, que essa discussão abrange as relações das estruturas federativas (União, Estado, Municípios) e a política pública precisa ser aperfeiçoada. Ou seja, o Judiciário (no caso, o STF) precisa enfrentar esse tema não apenas dizendo se o paciente pode ou não escolher contra quem ajuíza e em qual justiça esse processo vai tramitar (estadual ou federal). Para Gilmar, o STF precisa discutir “desde o custeio até a compensação financeira entre os entes federativos”. O STF, então, é que deve dizer quais os “mecanismos, protocolos e fluxogramas necessários para assegurar o acesso efetivo da população a direito fundamental, sem desequilíbrio financeiro e desprogramação orçamentária”. **E aí isso será discutido em outro julgamento, do Tema 1234** (“Legitimidade passiva da União e competência da Justiça Federal, nas demandas que versem sobre fornecimento de medicamentos registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária – ANVISA, mas não padronizados no Sistema Único de Saúde – SUS”). **Até que isso seja discutido nesse Tema (de novo, né rs), os recursos que tramitam no STJ e no STF devem ficar suspensos.** Ou seja, aquela discussão dos juízes nos processos ajuizados pelos pacientes contra o Estado (na justiça estadual), pedindo remédio registrado na Anvisa mas ainda não incluído no SUS, não deve ser analisada pelo STJ e STF nesses casos individuais, deve esperar esse julgamento do STF para definir as balizas. (Os juízes podem continuar analisando esses processos, inclusive as liminares, só a briga sobre quem deve pagar o que e onde o processo deve tramitar é que fica para depois). No caso do Trikafta®, como já orientamos várias vezes, o ideal é que os processos sejam ajuizados contra a União, na Justiça Federal, para evitar esse tipo de discussão. Até porque, da forma como o Ministro Gilmar está propondo que ocorra essa discussão, **levará décadas para o STF disciplinar todo um mecanismo de fluxograma de custeio e divisão orçamentária para cumprimento dessas decisões.** --- Letícia Lemgruber é consultora da Associação Brasileira de Mucoviscidose (ABRAM). **Categorias:** Artigos --- ### [Trikafta®: Pacientes com fibrose cística divulgam carta aberta](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-pacientes-com-fibrose-cistica-divulgam-carta-aberta/) **Published:** abril 5, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** ONG divulga carta aberta onde cobra maior empenho da Vertex Therapeutics nas negociações envolvendo o preço exorbitante do Trikafta® para compra pelo SUS. **Content:** O [Instituto Unidos pela Vida](https://unidospelavida.org.br/) publicou ontem (4/4) uma carta aberta endereçada à Vertex Therapeutics, onde cobra maior empenho da empresa nas negociações envolvendo o preço exorbitante do Trikafta® proposto à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS. No dia 29/3, o medicamento havia recebido parecer preliminar desfavorável da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para sua incorporação ao SUS, devido ao preço proposto pelo fabricante. “O valor da caixa do medicamento definido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), órgão da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), em 02 de março de 2022, foi de R$ 68.321,11. O valor proposto pela indústria na submissão para a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) foi de R$ 49.058,50 (por caixa), um desconto de 28%”, informa a carta aberta. É importante ressaltar que cada paciente precisa de 13 caixas do medicamento/ano, ao longo de toda sua vida. A carta aberta destaca que os benefícios clínicos inegáveis do medicamento foram enaltecidos pelos participantes da reunião, não restando qualquer dúvida da parte dos presentes acerca de sua eficácia. Outro aspecto destacado no documento foi a ênfase dos participantes da reunião na observância a limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/). Desde novembro do ano passado, quando este critério veio à tona, ele tem sido criticado por especialistas e associações de pacientes envolvidos com doenças raras. Na prática, pelos limiares definidos pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), nenhum medicamento para doença rara (ou muito poucos) seriam incorporados ao SUS. Isto se eles fossem tomados como principal elemento na tomada de decisão, o que, segundo a literatura especializada, tende a ser o caso. No entanto, aspecto positivo destacado pela carta aberta é o espaço aberto para nova negociação de preço. Os signatários do documento pedem celeridade á Vertex para que não se perca tal oportunidade. “Caso a população de fibrose cística não obtenha acesso ao Trikafta® agora, vai ficar desassistida e sem este tipo de tratamento mais eficaz e disruptivo por tempo indeterminado, e muitas vidas poderiam ser poupadas se não fosse a inflexibilidade no que tange à preço da indústria fabricante do medicamento”, afirmam os signatários da carta. O parecer desfavorável da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em relação à incorporação do Trikafta® ao SUS deve entrar em consulta pública por 20 dias nas próximas semanas. Leia a íntegra da carta aberta [aqui](https://unidospelavida.org.br/carta-aberta-upv-trikafta/). --- ## Saiba mais: [TrikaftaⓇ: Luta de doentes raros no Brasil atinge novo patamar](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-luta-de-doentes-raros-no-brasil-atinge-novo-patamar/) **Categorias:** Notícias --- ### [Projeto de lei propõe alterar composição da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/projeto-de-lei-propoe-alterar-composicao-da-conitec/) **Published:** abril 3, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A deputada federal Rosângela Moro (União Brasil -SP) apresentou à mesa diretora da Câmara dos Deputados, no dia 20/3, [Projeto de Lei (PL 1241/2023)](https://www.camara.leg.br/propostas-legislativas/2351932) que visa alterar a Lei nº 12.401, de 28 de abril de 2011, e modificar a composição da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). Pela proposta, a composição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) deve incluir: - Um representante indicado pelo [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) - Um representante, especialista na área, indicado pelo Conselho Federal de Medicina - Um geneticista - Um representante de Organização da Sociedade Civil de caráter nacional, constituída ha mais de dois anos, atuante na área da respectiva especialidade ou patologia, com direito a voto. Outro item previsto no PL é a criação de uma “comissão que trate do tema ‘Doenças Raras’, que contará com a participação de 1(um) representante Geneticista indicado pela Associação Médica Brasileira”. E finalmente o PL define que : “Para o medicamento aprovado pela ANVISA e não incorporado ao SUS por razões exclusivamente orçamentárias, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) publicará protocolo de utilização ou a sua diretriz terapêutica (sic), a fim de orientar a prescrição”. Que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sofre de sérios problemas de legitimidade, no que se refere a suas decisões sobre doenças raras é algo que não se discute. Este é assunto fartamente discutido neste blog desde 2017 (). Uma rápida busca em nossa ferramenta de pesquisa no canto direito da página principal com a palavra-chave “[Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)” permite confirmar o que digo. Mas o PL 1241/2023 padece de sérios problemas em sua redação. O primeiro e mais gritante deles é a **total ausência de menção à necessidade de se criar uma política de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) para esta nova composição**. Parece-nos uma omissão não acidental, e sim deliberada. Dadas as pouco republicanas relações entre a indústria farmacêutica e as associações de pacientes neste País, **a chance de estas últimas serem capturadas por aquelas nestes processos, mediante pecúnia ($$$$$), ou mesmo na ausência desta, é imensa**. As relações entre indústria farmacêutica e associações de pacientes estão a merecer regulação mais rígida, a meu ver. O [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) também alcança potencialmente os médicos e deveria ser objeto de preocupação, no caso de sua participação em tais processos. O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) tem uma [rigorosa e detalhada política de conflito de interesses](https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/Who-we-are/Policies-and-procedures/declaration-of-interests-policy.pdf). ## Opiniões não são “evidências” (para a Medicina Baseada em Evidências) Outro aspecto problemático do PL 1241/2023 é certa incompreensão da natureza da atividade da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Basicamente a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tem duas funções: demandar e deliberar sobre [avaliações de tecnologias em saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) e elaborar protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas (PCDT). [Avaliações de tecnologias em saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/), goste-se ou não, possuem metodologias robustas de síntese de evidências científicas, obtidas a partir da literatura especializada, publicada em revistas, e revisadas por pares. Informações anedóticas, esporádicas, relatadas por médicos, por exemplo, não são o escopo das ATS. Assim, introduzir médicos ou profissionais de saúde (como proposto pelo PL) ou mesmo pacientes nestas instâncias só poderá ser feito **em caráter consultivo e não deliberativo**, sob pena de se adulterar a metodologia e finalidade consagradas das ATS. Imaginando-se que a Associação Médica Brasileira e o Conselho Federal de Medicina participem dos referidos processos e indiquem profissionais de saúde para sua composição, talvez devessem indicar médicos que trabalhem em instituições públicas. E de preferência que publiquem artigos científicos sobre esta ou aquela doença rara com regularidade. É muito improvável que um médico de consultório privado possua uma casuística relevante de pacientes com doenças raras para emitir um juízo mais aprofundado “baseado em evidências”. Compreende-se a necessidade de se incluir valores sociais nas ATS, pautadas que são por critérios excessivamente técnicos, totalmente estranhos à realidade vivida pelos pacientes, no trato com suas enfermidades pouco frequentes. Esta é uma luta constante, sem perspectiva de solução a curto prazo. Mas há maneiras e maneiras de se fazer isso. E, certamente, transformar a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em um posto avançado da indústria farmacêutica não é o melhor deles. ## Outros problemas com o PL Na proposta, afirma-se que a composição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) deve incluir um representante do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/). Salvo engano, esta demanda já está contemplada na atual regulação. Mas o ponto mais intrigante do PL é o seguinte: ***“Para o medicamento aprovado pela ANVISA e não incorporado ao SUS por razões exclusivamente orçamentárias, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) publicará protocolo de utilização ou a sua diretriz terapêutica (sic), a fim de orientar a prescrição”.*** Este realmente não compreendi. Os PCDTs são elaborados quando há recomendação de incorporação de determinada tecnologia **ao SUS**. **Não tendo sido incorporado, desconhece-se a finalidade de tal PCDT**. Seria para orientar pacientes que conseguem o medicamento pela via da judicialização? Além do mais, será difícil encontrar medicamentos não incorporados ao SUS **por “razões exclusivamente orçamentárias”**. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), como disse, enfrenta sérios problemas de legitimidade em suas decisões envolvendo medicamentos órfãos, desde sua criação. Ela precisa de mudanças profundas para promover equidade que alcance as pessoas que vivem com doenças raras. No entanto, não acredito que propostas tendenciosas de mudança, que descurem do evidente risco de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/), sejam o caminho para tornar suas decisões mais republicanas. --- Crédito da imagem: Zeca Ribeiro/Câmara dos Deputados **Categorias:** Notícias --- ### [Trikafta® tem parecer inicial desfavorável da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-tem-parecer-inicial-desfavoravel-da-conitec/) **Published:** março 31, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Nesta quarta-feira (29/03) aconteceu a 117ª reunião da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). Durante a plenária foi realizada a apreciação preliminar do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®), e, **de acordo com a ata divulgada após a reunião**, a recomendação inicial da Comissão foi **DESFAVORÁVEL** para sua incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS). O tema foi encaminhado para consulta pública, que será aberta em breve. --- ## Leia também [Trikafta®: Luta de doentes raros no país atinge novo patamar](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-luta-de-doentes-raros-no-brasil-atinge-novo-patamar/) --- A 117ª reunião contou com a participação de uma pessoa diagnosticada com fibrose cística que faz uso do Trikafta®, no espaço “Perspectiva do Paciente”. Ele pode falar por 10 minutos sobre a sua experiência utilizando a medicação, e a sua seleção foi feita por meio de um sorteio entre todos os inscritos na chamada pública aberta previamente no site da Comissão. # Próximos passos Nos próximos dias, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) publicará em seu site o Relatório de Recomendação referente ao Trikafta®, documento que trará os motivos que levaram à negativa preliminar, e abrirá a Consulta Pública para participação de toda a comunidade no formulário de experiência e opinião, e também dos profissionais da saúde no formulário técnico-científico. A Consulta Pública, quando aberta, ficará disponível por 20 dias, e após esse período, as contribuições enviadas serão organizadas e adicionadas ao relatório técnico para, na sequência, serem analisadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em nova reunião. # Quem é elegível para Trikafta®? O registro do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) foi aprovado no Brasil pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) somente para uso em pessoas com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais e que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR), e que tenham indicação médica para utilização. --- Com informações do [Instituto Unidos pela Vida](https://unidospelavida.org.br/trikafta-tem-parecer-inicial-desfavoravel-da-conitec/) **Categorias:** Notícias --- ### [Ex-ministra do STF questiona 'amplos poderes' da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/ex-ministra-do-stf-questiona-amplos-poderes-da-conitec/) **Published:** março 27, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Está prevista para o dia 18 de maio, no Supremo Tribunal Federal (STF), [a fixação da tese de julgamento para o Tema 6 da Repercussão Geral](https://academiadepacientes.com.br/febrararas-limiar-de-custo-efetividade-prejudica-doentes-raros/): “**Dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo**”. Para a ex-ministra do STF, Ellen Gracie (2000-2011), a prevalecerem os votos já proferidos pelos ministros Alexandre de Moraes e Roberto Barroso, o Judiciário **NÃO poderá intervir e determinar seu fornecimento a pacientes sem recursos financeiros,** **nos casos em que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tenha optado por não recomendar a incorporação do medicamento ao SUS**. Esta foi a interpretação da ex-ministra **em parecer jurídico a ela encomendado pela Interfarma**, datado de 24 de agosto de 2021, a que tivemos acesso. O julgamento havia sido suspenso por pedido de vistas do ministro Gilmar Mendes. Na avaliação da ex-ministra do STF, expressa em seu parecer, os critérios sugeridos por Roberto Barroso e Alexandre de Moraes para a fixação da tese “produzem o efeito danoso de subverterem a hierarquia administrativa, ao fazerem prevalecer o parecer meramente opinativo da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sobre a deliberação final de incorporação, ou não” que seria de competência do ministro da saúde ou, por delegação, do Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE). > **O parecer orientativo da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não pode ser > utilizado como norteador das decisões judiciais. Um procedimento > administrativo \[complexo\], amplamente regulado e direcionado à tomada de decisão de uma autoridade superior, não deve ser retalhado para fazer prevalecer alguma de suas fases instrutórias.** > > Ellen Gracie – Ex-ministra do STF Outro ponto destacado pela jurista em seu parecer jurídico é a composição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), **que torna questionável sua “independência técnica**“. A seu ver, esta encontra-se comprometida por um “**[conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) objetivo**“, na medida em que é liderada e majoritariamente composta por integrantes vinculados aos gestores em saúde”. Aliás, a paridade prejudicada da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) já fora criticada pelo próprio Secretário da SCTIE, Carlos Grabois Gadelha, [em artigo de sua autoria](https://www.scielo.br/j/sdeb/a/mXGmKSStDTdFWw7q7GWkCNx/abstract/?lang=pt). Segundo Ellen Gracie, tal composição viciosa poderia explicar **por que as recomendações da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) dão destaque ao ‘fator orçamento’**, que, segundo ela, “acaba por prevalecer sobre os benefícios oferecidos pelas tecnologias inovadoras em saúde aos pacientes”. É importante ressaltar que as [recentes alterações no processo administrativo de incorporação de tecnologias ao SUS](https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/portaria-gm/ms-n-4.228-de-6-de-dezembro-de-2022-448582725) em nada mudaram este estado de coisas. E acrescenta Ellen Gracie: > Particularmente no caso das doenças raras, a [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) do racional econômico frequentemente inviabiliza a incorporação das terapias existentes, em relação às quais o órgão exige os mesmos parâmetros de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e evidência científica aplicáveis a drogas comuns – que têm grandes populações para a realização de pesquisas clínicas, além de escala para a comercialização. Conquistas obtidas pelos pacientes em decisões anteriores no STF e agora *atropeladas* pelas novas propostas de fixação da tese não escaparam ao olhar arguto da eminente jurista. As propostas de tese já proferidas pelos Ministros Roberto Barroso e Alexandre de Moraes, a seu ver, entram em conflito com tese fixada pelo Supremo Tribunal Federal, por ocasião do julgamento do Tema 500, com Repercussão Geral no RE 657.718/MG22. Na ocasião, “o STF definira que deve ser autorizado o fornecimento, por decisão judicial, de medicamento órfão para doenças raras e ultrarraras sem registro na ANVISA, independentemente da existência de pedido de registro pendente, quando, cumulativamente, (i) houver registro em renomadas agências de regulação no exterior, e (ii) inexistir substituto terapêutico com registro no Brasil”. Por tudo isso, a sessão do STF agendada para o dia 18 de maio é de crucial importância para pessoas com doenças raras e ultrarraras, bem como seus familiares. A prevalecerem os critérios propostos pelos ministros Alexandre de Moraes e Roberto Barroso na decisão final sobre a fixação da tese do Tema 6, Ellen Gracie antevê, em seu parecer jurídico, as seguintes consequências: - Inadequada supremacia de manifestação de um órgão acessório ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) sobre decisão conclusiva do processo de incorporação, **que é por lei atribuída ao Ministro de Estado da saúde ou, por delegação, ao Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos.** - Impedimento de acesso dos pacientes sem recursos financeiros aos medicamentos em relação aos quais a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tenha concluído por **não** recomendar a incorporação no SUS - **Anulação de decisão anterior que autorizou a dispensação excepcional de medicamento órfão**, conforme tese fixada pelo STF, com Repercussão Geral, para o Tema 500 (RE 657.718/MG), quando, mesmo quando sem registro ou sequer pedido de registro na ANVISA, (i) esteja registrado em renomadas agências de regulação no exterior, e (ii) inexista substituto terapêutico com registro no Brasil. - Colocação em limbo jurídico dos tratamentos de alta complexidade **que representem a única alternativa terapêutica para o paciente e tenham registro na ANVISA**. Nesses casos, teremos a curiosa situação em que a agência (Anvisa) “terá tomado decisão sobre eficácia e segurança, e autorizado sua comercialização, mas a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) \[órgão acessório e opinativo\] poderá inviabilizar o acesso, se opinar pela não-incorporação, deixando a população de pacientes específica ao desamparo”. --- 📌**Vá mais fundo no assunto:** [Limiares de custo-efetividade: tecnocracia ou democracia?](https://academiadepacientes.com.br/limiares-de-custo-efetividade-tecnocracia-ou-democracia/) [Limiares de custo-efetividade dividem opiniões](https://academiadepacientes.com.br/?s=limiares) [Conitec recebe críticas após aprovação da recomendação final sobre limiares de custo-efetividade no SUS](https://academiadepacientes.com.br/conitec-recebe-criticas/) [Estudo: Impacto do limiar de custo-efetividade no acesso a medicamentos](Estudo:%20Impacto%20do%20limiar%20de%20custo-efetividade%20no%20acesso%20a%20medicamentos) **Categorias:** STF --- ### [STF: Destino de doentes raros será definido no dia 18 de maio](https://academiadepacientes.com.br/stf-destino-de-doentes-raros-sera-definido-no-dia-18-de-maio/) **Published:** março 23, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** No dia 18 de maio deve ocorrer a conclusão do julgamento no STF do RE 566471, que define critérios excepcionais para o Estado fornecer medicamento de alto custo. **Content:** **Está prevista para o próximo dia 18 de maio, às 14h**, a finalização do julgamento do Recurso Extraordinário (RE 566471), **que definirá os critérios excepcionais em que o Estado deve fornecer medicamento de alto custo,** em sessão do plenário físico do Supremo Tribunal Federal. A **decisão no mérito** já foi tomada, mas falta agora **fixar uma tese** com [repercussão geral](https://portal.stf.jus.br/textos/verTexto.asp?servico=jurisprudenciaRepercussaoGeral&pagina=apresentacao), que passará a ser aplicada em casos semelhantes em instâncias inferiores do Judiciário. **O debate sobre a tese fora suspenso em agosto de 2020** por um pedido de vistas de Gilmar Mendes. Coube a ele pedir destaque para que o tema fosse concluído no plenário físico, em sessão presencial, visando um melhor alinhamento com os pares da tese em questão. **Isto está previsto para acontecer no próximo dia 18 de maio.** --- ## Acompanhe a contagem regressiva para a sessão do STF \[ujicountdown id=”stf-recurso-extra” expire=”2023/05/18 14:0″ hide=”true” rectype=”second”\] --- Desde 2007 o processo tramita no STF, mas o julgamento teve início de fato em 11 de março de 2020, com a análise do mérito. Na ocasião, por maioria de votos, os ministros decidiram que, em geral, **o Estado não é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo solicitados judicialmente, quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do Sistema Único de Saúde (SUS)**. Na **fixação da tese**, com previsão de ocorrer no dia 18 de maio, **é que se pretende afinar a redação, visando contemplar casos excepcionais, entre eles, possivelmente, o acesso a medicamento de alto custo por pessoas que vivem com doenças raras.** # Como votaram os ministros Reproduzimos abaixo a apuração de Karla Gamba [para o site JOTA](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/medicamento-de-alto-custo-stf-26082021) a este respeito. Os votos dos ministros restantes são desconhecidos até o momento. > Quase seis meses após a análise do mérito, em 21 de agosto de 2020 teve início a sessão virtual para fixar a tese para os casos excepcionais. Relator da matéria, **Marco Aurélio propôs que o fornecimento de medicamentos de alto custo, não incluídos no SUS, dependa da comprovação da imprescindibilidade, da impossibilidade de substituição do fármaco e da incapacidade financeira do enfermo e dos membros da família.** > > Em seguida, votou o ministro **Alexandre de Moraes defendendo que além da comprovação da falta de recursos financeiros pelo paciente, seja exigido laudo médico comprovando a necessidade do medicamento; certificação, pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), tanto da inexistência de indeferimento da incorporação do medicamento, quanto da inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS; e de atestado, também emitido pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que afirme a eficácia segurança e [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) do fármaco.** > > Terceiro a se pronunciar, o ministro **Luís Roberto Barroso propôs em seu voto cinco requisitos: a incapacidade financeira de arcar com o custo; a demonstração de que a não incorporação do medicamento não resultou de decisão expressa dos órgãos competentes; a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS; a comprovação de eficácia do medicamento (baseado em evidências científicas); e, por fim, que a demanda seja judicializada necessariamente contra a União, que é a entidade estatal competente para a incorporação de medicamentos ao SUS.** > > Foi então que o ministro Gilmar Mendes pediu vista, **em 26 de agosto de 2020**, e o processo encontra-se suspenso até o momento. > > Com o julgamento em plenário, a proposta de Marco Aurélio tende a perder força. Não se sabe ainda se o voto dado na tese será considerado — ele fez um pedido para que seus posicionamentos no plenário virtual fossem mantidos após sua saída. Mas como no plenário físico haverá um debate aberto sobre o tema, a tendência é que os ministros construam ali a redação desejada. ## Saiba mais: - [Limiares de custo-efetividade dividem opiniões](https://academiadepacientes.com.br/?s=limiares) - [Limiares de custo-efetividade: tecnocracia ou democracia?](https://academiadepacientes.com.br/limiares-de-custo-efetividade-tecnocracia-ou-democracia/) - [Conitec recebe críticas após aprovação da recomendação final sobre limiares de custo-efetividade no SUS](https://academiadepacientes.com.br/conitec-recebe-criticas/) - [Estudo: Impacto do limiar de custo-efetividade no acesso a medicamentos](estudo:%20Impacto%20do%20limiar%20de%20custo-efetividade%20no%20acesso%20a%20medicamentos) **Categorias:** Eventos --- ### [Febrararas: Limiar de custo-efetividade prejudica doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/febrararas-limiar-de-custo-efetividade-prejudica-doentes-raros/) **Published:** março 22, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Com proximidade de julgamento importante no STF, o debate sobre os limiares de custo-efetividade recomendados pela Conitec volta à cena, em artigo de Antoine Daher **Content:** 📌 **O que há de novo**: Artigo publicado no [Forum CNN](https://www.cnnbrasil.com.br/forum-opiniao/o-impacto-do-uso-de-limiares-de-custo-efetividade-na-jornada-do-paciente-no-sus/), de autoria de Antoine Daher, presidente da Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas) critica as recomendações finais sobre os limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) para inclusão de novas tecnologias ao SUS, definidas no ano passado. 📌**Por que isso é importante:** Este documento estabelece diretrizes e valores de referência que visam respaldar as decisões técnicas de [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) e na prática definem se você irá ter acesso ou não a um medicamento de alto custo pelo SUS. 📌**O quadro geral:** O documento recomenda, entre outros pontos, a adoção de valores de referência de cerca de 40 mil reais por anos de vida ajustados pela qualidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)). Em alguns casos, como doenças raras que apresentam redução importante de sobrevida ajustada pela qualidade, esse valor poderia, segundo o documento, ser ajustado em até 3 vezes, algo em torno de R$ 120 mil por ano. 📌**Sim, mas:** Estudo publicado no ano passado pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e a Moka Consultoria analisou o histórico de decisões da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) entre janeiro de 2015 a junho de 2022. Ele concluiu que, caso fosse aplicado nas decisões levantadas pelo estudo, o limiar proposto negaria o acesso ao tratamento de mais de 260 mil vidas. 📌**O que vem a seguir:** Está previsto **para o dia 18 de maio** o julgamento do Recurso Extraordinário (RE) 566471, que está suspenso desde 2020. Na ocasião, o Supremo Tribunal Federal (STF) deverá decidir sobre a definição de critérios excepcionais para que o Estado forneça medicamentos de alto custo aos usuários do SUS. Ele já conta com a decisão no mérito dos ministros, que conclui que **o Estado não é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo solicitados judicialmente**, quando não incluídos no Programa de Medicamentos de Dispensação em Caráter Excepcional ou em Política Nacional de Medicamentos, no SUS. A Corte vai seguir agora para a “fixação da tese”. A repercussão geral já foi fixada. 📌**Resumindo:** Se nada for feito , o acesso das pessoas que vivem com doenças raras a medicamentos de alto custo ficará ainda mais comprometido em decisão da mais alta Corte do País. Adicionalmente, se determinada tecnologia de saúde (medicamentos etc) **não tiver sido recomendada** pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para incorporação ao SUS previamente, **será bastante improvável que o paciente veja seu pleito atendido** pelos tribunais. 📌**Saiba mais:** [O impacto do uso de limiares de custo-efetividade na jornada do paciente no SUS](https://www.cnnbrasil.com.br/forum-opiniao/o-impacto-do-uso-de-limiares-de-custo-efetividade-na-jornada-do-paciente-no-sus/), por Antoine Daher (Forum CNN) 📌**Vá mais fundo no assunto:** [Limiares de custo-efetividade: tecnocracia ou democracia?](https://academiadepacientes.com.br/limiares-de-custo-efetividade-tecnocracia-ou-democracia/) [Limiares de custo-efetividade dividem opiniões](https://academiadepacientes.com.br/?s=limiares) [Conitec recebe críticas após aprovação da recomendação final sobre limiares de custo-efetividade no SUS](https://academiadepacientes.com.br/conitec-recebe-criticas/) [Estudo: Impacto do limiar de custo-efetividade no acesso a medicamentos](Estudo:%20Impacto%20do%20limiar%20de%20custo-efetividade%20no%20acesso%20a%20medicamentos) **Categorias:** Artigos --- ### [Como os métodos de ATS podem aprimorar a equidade em saúde?](https://academiadepacientes.com.br/como-os-metodos-de-ats-podem-aprimorar-a-equidade-em-saude/) **Published:** março 16, 2023 **Author:** Neil Grubert **Content:** Como os métodos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) podem promover melhor a equidade em saúde? Esta questão é abordada por um novo relatório do Institute for Clinical and Economic Review (ICER) que “avalia as funções da avaliação de tecnologias de saúde (ATS) através de uma lente de equidade e propõe métodos-chave através dos quais a ATS pode apoiar o objetivo da sociedade de melhorar a equidade em saúde para grupos raciais, étnicos e outros grupos socialmente desfavorecidos”. Foluso Agboola, vice-presidente de pesquisa do ICER, comentou: “Os tomadores de decisão querem entender as implicações e oportunidades para a equidade na saúde quando usam evidências para orientar preços e cobertura de seguro. Examinamos cada passo do nosso trabalho para indagar se nós e outros grupos de ATS podemos fazer melhor. Uma abordagem que vamos liderar é uma estrutura para avaliar a diversidade em ensaios clínicos, o que elevará a discussão sobre este tema e aumentará a transparência e a responsabilização (accountability), promovendo consequentemente a equidade no acesso a ensaios clínicos de novos medicamentos”. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20724%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22724%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22724%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)#### **O que é equidade?** Equidade **é um dos princípios doutrinários do Sistema Único de Saúde (SUS)** e tem relação direta com os conceitos de **igualdade** e de **justiça**. No âmbito do sistema nacional de saúde, se evidencia, por exemplo, no atendimento aos indivíduos de acordo com suas necessidades, **oferecendo mais a quem mais precisa e menos a quem requer menos cuidados.** Busca-se, com este princípio, reconhecer as diferenças nas condições de vida e saúde e nas necessidades das pessoas, considerando que o direito à saúde passa pelas diferenciações sociais e deve atender a diversidade. Exemplos práticos de equidade ocorrem frequentemente nos hospitais, especialmente naqueles nos quais se implantou a classificação de risco, onde a prioridade no atendimento é definida por critérios combinados de ordem de chegada, urgência e gravidade. Por esse princípio, uma vítima de acidente grave passará na frente de quem necessita de um atendimento menos urgente, mesmo que esta pessoa tenha chegado mais cedo ao hospital. **O princípio da equidade também norteia políticas de saúde, reconhecendo necessidades de grupos específicos e atuando para reduzir o impacto dos determinantes sociais da saúde aos quais estão submetidos**. Neste sentido, no Brasil, existem programas de saúde em acordo com a pluralidade da população, contemplando as populações do campo e da floresta, negros, ciganos, pessoas em situação de rua, idosos, pessoas com deficiência, entre outros. (Fonte: [PenseSUS](https://pensesus.fiocruz.br/equidade)) Melanie Whittington, Diretora de Economia da Saúde do ICER, identificou “a necessidade de os órgãos de ATS saberem como incorporar a equidade nos métodos de avaliação de tecnologias de saúde e investigar se isso pode ser alcançado por meio de novos métodos sejam eles extensões das análises convencionais de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), práticas deliberativas informadas por evidências, ou ambas”. O [relatório ](https://icer.org/wp-content/uploads/2022/07/ICER_Advancing-Health-Technology-Assessment-Methods-that-Support-Health-Equity_03152023.pdf)𝘈𝘥𝘷𝘢𝘯𝘤𝘪𝘯𝘨 𝘏𝘦𝘢𝘭𝘵𝘩 𝘛𝘦𝘤𝘩𝘯𝘰𝘭𝘰𝘨𝘺 𝘈𝘴𝘴𝘦𝘴𝘴𝘮𝘦𝘯𝘵 𝘔𝘦𝘵𝘩𝘰𝘥𝘴 𝘵𝘩𝘢𝘵 𝘚𝘶𝘱𝘱𝘰𝘳𝘵 𝘏𝘦𝘢𝘭𝘵𝘩 𝘌𝘲𝘶𝘪𝘵𝘺 inclui as seguintes recomendações principais: 🛎️ Os órgãos de ATS devem se envolver diretamente com pacientes e grupos de pacientes durante a etapa de [revisão de escopo](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisao-de-escopo/) para aprender sobre as experiências de diversos grupos de pacientes e entender seus pontos de vista sobre o impacto potencial da intervenção em revisão na equidade em saúde. 🛎️ Estabelecer um limiar mínimo para representação adequada de populações raciais e étnicas em ensaios clínicos, de modo a fornecer incentivos para melhorias. 🛎️ Mesmo que as evidências clínicas sugiram diferenças na magnitude do benefício por raça, etnia ou status socioeconômico, não calcular estimativas de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) para subpopulações definidas apenas por essas características. 🛎️ Evitar usar avaliação econômica quantitativa informada por equidade como substituta de um processo deliberativo que deva integrar inúmeros valores sociais importantes nas decisões políticas. 🛎️ Usar processos deliberativos para destacar aspectos estruturais do sistema de saúde que devam ser alterados para garantir que as disparidades não sejam agravadas com a introdução de novas intervenções. A influência do ICER como órgão preeminente de ATS dos EUA continua a crescer tanto no país quanto no exterior, mas a organização não tem o status “oficial” e a autoridade das agências nacionais em muitos outros países. Será, portanto, interessante acompanhar em que extensão suas recomendações são adotadas. --- **Neil Grubert** é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos regularmente neste blog. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Inovação social farmacêutica em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/inovacao-social-farmaceutica-em-doencas-raras/) **Published:** março 3, 2023 **Author:** Fernando Aith **Excerpt:** As inovações sociais farmacêuticas não são direcionadas exclusivamente para fins lucrativos e são caracterizadas por colaborações entre empresas privadas, instituições públicas e diversos grupos interessados (incluindo organizações de pacientes) **Content:** #### **Nota da redação** **Reproduzimos, abaixo, artigo de Fernando Aith (USP) [originalmente publicado no JOTA](https://www.jota.info/opiniao-e-analise/colunas/coluna-fernando-aith/inovacao-social-farmaceutica-para-doencas-raras-03032023) onde ele dá conta de [pesquisa de três anos de duração conduzida por investigadores brasileiros ](https://academiadepacientes.com.br/brasileiros-vao-pesquisar-necessidades-medicas-nao-atendidas-de-doentes-raros/)(entre os quais eu me incluo, Cláudio Cordovil Oliveira, ENSP/Fiocruz), canadenses, franceses e holandeses. O convite para que Fernando Aith coordenasse o time brasileiro do Projeto *[Social Pharmaceutical Innovation](https://pt.socialpharmaceuticalinnovation.org/) (SPIN) for Unmet Social Needs* (financiado pela FAPESP dentre outras agências de fomento) partiu de mim. Prontamente aceito, não poderia ter sido mais oportuno. Nos dias 9 e 10 de março, estaremos em Utrecht, Holanda, divulgando alguns resultados deste fascinante projeto, [em evento que será transmitido online](https://www.socialpharmaceuticalinnovation.org/copy-of-spin2023-conference-1).** No dia 28 de fevereiro diversas atividades ao redor do mundo foram realizadas para lembrar o Dia Mundial das Doenças Raras. O conceito de doenças raras varia de país para país. No Brasil, são consideradas doenças raras aquelas definidas pelo número reduzido de pessoas afetadas com relação à totalidade da população. Para ser considerada rara, a doença deve ter a proporção de 65 indivíduos a cada 100 mil pessoas. Atualmente, há em torno de 7 mil doenças raras descritas, sendo 80% de origem genética e 20% de causas infecciosas, virais ou degenerativas. Estima-se que em torno de 13 milhões de brasileiros vivam com essas enfermidades, e que para 95% das doenças raras descritas ainda não há tratamento, restando somente os cuidados paliativos e serviços de reabilitação. > **Dia Mundial das Doenças Raras é ótimo motivo para refletir sobre a atenção integral à saúde de quem é acometido por elas** As dificuldades que se apresentam para uma pessoa com doença rara são enormes. Para chegar ao diagnóstico, um paciente chega a consultar até dez médicos diferentes, e a maioria é diagnosticada tardiamente. Aproximadamente 75% das doenças raras ocorrem em crianças e jovens. Uma vez diagnosticada a doença, para muitos pacientes em todo o mundo, medicamentos e tratamentos médicos não estão disponíveis ou são inacessíveis, seja porque os pacientes vêm de contextos econômicos pobres – e não são vistos como um mercado viável pela indústria farmacêutica –, seja porque os pacientes com doenças raras não representam uma base de consumidores grande o suficiente para justificar os significativos investimentos em pesquisa da indústria farmacêutica necessários para o desenvolvimento de novos tratamentos. No domínio das doenças raras, têm sido implementadas políticas específicas em diferentes países que têm resultado em algum crescimento do número de medicamentos para estas doenças. No entanto, muitas condições ainda carecem de tratamentos e, quando estão disponíveis, geralmente são muito caros e, portanto, inacessíveis e insustentáveis. Nos últimos anos, surgiram formas de Inovação Social Farmacêutica (Social Pharmaceutical Innovation ou SPIN), que são novos modelos de pesquisa, desenvolvimento, produção e acesso que buscam abordar as desigualdades e vulnerabilidades em saúde relacionadas a doenças raras e outras necessidades médicas não atendidas. As inovações sociais farmacêuticas não são direcionadas exclusivamente para fins lucrativos e são caracterizadas por colaborações entre empresas privadas, instituições públicas e diversos grupos interessados (incluindo organizações de pacientes). Pesquisa desenvolvida por equipes de pesquisadores de Canadá, Brasil, França e Holanda, que tenho a satisfação de coordenar no Brasil, vem mapeando e divulgando casos de inovação social farmacêutica nesses países. No Brasil, a pesquisa conta com o apoio da Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo (Fapesp) e visa fornecer uma compreensão detalhada dos contextos médicos, sociais, econômicos, políticos e regulatórios que moldam essas iniciativas SPIN. Considera-se inovação social as experiências que tem como objetivos oferecer uma nova abordagem para lidar com vulnerabilidades sociais ou ambientais, como pobreza, desigualdades na saúde, efeitos indesejáveis das mudanças climáticas etc., que afetam pessoas com doenças raras (pequenas populações de pacientes) e com doenças negligenciadas (doenças prevalentes em países de renda média e baixa). Para ambas as categorias de doenças, o mercado está falhando: é incapaz de atender as populações de pacientes em questão. A inovação social não tem como objetivo principal o lucro; ao contrário, visa gerar impactos socioambientais positivos ou prevenir impactos negativos. Procura equilibrar os interesses públicos e privados e melhorar e equilibrar as responsabilidades dos diversos atores envolvidos (ou seja, inovação responsável). A inovação social usualmente estabelece parcerias entre empresas privadas, instituições públicas e diversos grupos interessados (ou seja, inovação colaborativa), devendo necessariamente incluir os usuários no processo de inovação. Na área da saúde, a categoria de usuários é bastante ampla, pois inclui pacientes (que consomem o medicamento), médicos especialistas (que prescrevem e supervisionam o uso), farmacêuticos (que distribuem) e seguradoras de saúde (que pagam). Essas categorias de usuários podem estar envolvidas como indivíduos, mas também representadas por organizações (por exemplo, grupos de defesa de pacientes) ou até mesmo empreendedores sociais (por exemplo, um farmacêutico ou um grupo de profissionais que se reúnem para fabricar medicamentos a preços baixos). Medicamentos são bens peculiares. Antes de chegarem ao mercado, os medicamentos são testados quanto à segurança para uso humano e passam por ensaios clínicos em larga escala e em vários locais para uma indicação, colocados sob jurisdição nacional – por exemplo, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária ([Anvisa](https://www.jota.info/tudo-sobre/anvisa)) no Brasil ou a Health Canada no Canadá – ou supranacional de agências reguladoras – como a Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Uma vez confirmada sua segurança e eficácia clínica, os medicamentos passam por avaliação econômica, associada à sua [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/), sendo esta a base para as negociações de preços entre as empresas farmacêuticas e as autoridades relevantes no que diz respeito aos medicamentos que serão cobertos pelos sistemas públicos ou seguros privados de saúde. Este processo visa assegurar [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) dos medicamentos, e estabelece um modelo linear sequencial de inovação farmacêutica: na primeira etapa, o valor clínico do medicamento é testado; na etapa seguinte, avalia-se seu valor econômico. Além disso, a base epistemológica da tomada de decisão é bastante convencional e exclusiva de determinados atores, nomeadamente empresas e agências reguladoras. Esse enquadramento regulatório e institucional tem seus próprios limites quando se trata do desenvolvimento de medicamentos para doenças raras. Pequenas populações de pacientes em doenças raras impedem grandes ensaios clínicos, e estudos randomizados controlados por placebo não são adequados para medicamentos pediátricos ou medicamentos para a fase terminal de doenças como cânceres, HIV/Aids ou outras doenças degenerativas. Para outras condições, o tamanho ou o status socioeconômico das populações de pacientes não representam um retorno suficiente do investimento para a indústria farmacêutica e/ou biotecnológica. Para enfrentar as limitações do modelo sequencial e linear de inovação farmacêutica e as falhas do mercado de medicamentos, políticas específicas foram desenhadas em diferentes regiões do mundo e para diferentes condições. No Brasil, esses esforços se iniciam apenas em meados da década de 2010, em momento politicamente instável do país, razão pela qual ainda não se fizeram sentir pelos doentes raros. Dependendo das legislações nacionais ou supranacionais, essas políticas incluem flexibilização tecnológica, incentivos econômicos específicos e assistência científica a empresas que queiram desenvolver tais medicamentos. No entanto, componentes significativos do setor farmacêutico e de biotecnologia mudaram suas estratégias de negócios e inovação do desenvolvimento de medicamentos de grande sucesso para “nichebusters” como parte de um movimento mais amplo em direção à medicina personalizada[1](#footnote_1_44119 "Collier, 2011"). Esta mudança resultou em medicamentos cujos preços são excessivamente elevados, muitas vezes na ordem das centenas de milhares ou até milhões de dólares/euros por doente por ano((Côté & Keating, 2012)). Esses preços não são apenas inacessíveis para pacientes individuais, mas também são uma ameaça para a sustentabilidade dos sistemas públicos de saúde. É aqui que entram em cena abordagens socialmente inovadoras para o desenvolvimento e cobertura de drogas. Essas abordagens, que podem ser denominadas de “inovação farmacêutica social”, visam articular modelos socialmente robustos e economicamente viáveis de P&D de produtos farmacêuticos, caracterizados por novas parcerias nos setores público, sem fins lucrativos e privado. No Brasil, o Ministério da Saúde, por meio da [Portaria 199/2014](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/prt0199_30_01_2014.html), instituiu a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, aprovou as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde ([SUS](https://www.jota.info/tudo-sobre/sus)) e instituiu incentivos financeiros de custeio. No entanto, até o presente momento, esta norma ainda não surtiu os efeitos esperados. Nos próximos dias 9 e 10 de março será realizada a Conferência Internacional sobre Inovação Social Farmacêutica para Doenças Raras, na Universidade de Utrecht (Holanda), onde os resultados com diversas experiências serão divulgados publicamente. O evento é gratuito e poderá ser acompanhado online. O Brasil, por meio da Universidade de São Paulo e da Escola Nacional de Saúde Pública Sergio Arouca (ENSP/Fiocruz), estará presente como organizador do evento, colocando-se como um ator importante para que essa agenda se desenvolva e considere, sobretudo, as necessidades dos doentes raros que habitam o Sul Global. Estarão presentes para falar de experiências brasileiras representantes do Instituto de Pesquisa Econômica Aplicada (Ipea), da sociedade civil e do governo. Espera-se, com essa iniciativa, encontrar novos e inovadores caminhos para a atenção à saúde integral das pessoas com doenças raras, visando a plena realização do direito à saúde, da dignidade humana e da justiça social para os raros. 1. Collier, 2011 \[[↩](#identifier_1_44119)\] **Categorias:** Artigos --- ### [Trikafta: luta de doentes raros no Brasil atinge novo patamar](https://academiadepacientes.com.br/trikafta-luta-de-doentes-raros-no-brasil-atinge-novo-patamar/) **Published:** fevereiro 26, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O confronto entre associações de pacientes e a indústria farmacêutica (aqui representada pela empresa Vertex Pharmaceuticals) no caso Trikafta®, pode sinalizar uma mudança de fase nas outrora plácidas (e muitas vezes suspeitas) relações entre estes dois atores em solo brasileiro. **Content:** **Do advocacy ao ativismo?** O confronto entre associações de pacientes e a indústria farmacêutica (aqui representada pela empresa Vertex Pharmaceuticals) no caso Trikafta®, pode sinalizar uma mudança de fase nas outrora plácidas (e muitas vezes suspeitas) relações entre estes dois atores em solo brasileiro. Resta saber se tal despertar da consciência cidadã dos pacientes com fibrose cística poderá ser extrapolado para outras associações de pacientes, representando outras enfermidades pouco frequentes. Afinal, preços muitas vezes extorsivos de medicamentos não são problema limitado à fibrose cística. Se você está chegando agora ao debate do momento no campo das doenças raras, aqui vai um breve resumo. No dia 7 de fevereiro, o jornal The New York Times [estampou em suas páginas](https://www.nytimes.com/2023/02/07/health/cystic-fibrosis-drug-trikafta.html) longa matéria sobre **o drama dos pacientes com fibrose cística**, provocado pelo preço exorbitante de um tratamento a ser administrado por toda a vida e reputado como “milagroso”. Até mesmo por especialistas e instituições independentes respeitadas: Trikafta®. Podendo alcançar a cifra de 800 mil reais anuais, a ser desembolsado por desesperados cidadãos norte-americanos e seus familiares, o tratamento revela-se totalmente inacessível à grande maioria dos comuns mortais. Lembre-se que nos EUA a saúde **NÃO** é direito de todos e dever do Estado, contrariamente ao que acontece no Brasil. Com registro na Anvisa desde o início de março do ano passado, Trikafta® aguarda eventual recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para sua incorporação ao SUS. Se aprovada, o medicamento poderá beneficiar entre 1.500 e 1.700 pacientes elegíveis em solo nacional. A reportagem do **New York Times** ganhou grande repercussão no Brasil, acendendo um verdadeiro rastilho de pólvora. Já no dia 22 de fevereiro, o jornal **O Globo** [reproduzia matéria](https://oglobo.globo.com/saude/medicina/noticia/2023/02/fibrose-cistica-associacoes-de-pais-de-criancas-com-a-doenca-pedem-quebra-de-patente-de-drogas-de-ate-800-mil-reais.ghtml) dando conta de que 34 associações nacionais de pacientes de fibrose cística e grupos da sociedade civil endereçaram carta à Ministra da Saúde Nísia Trindade, visando ampliação do acesso ao Trikafta® por meio da “quebra de patente” ou “licença compulsória”. A motivar a radical proposta de quebra de patente, o preço extorsivo do Trikafta®. E quanto ao descalabro de seu preço não restam dúvidas. O sempre sério Instituto para Revisão Clínica e Econômica dos EUA já concluiu que, para ser verdadeiramente custoefetivo, o medicamento precisaria sofrer uma redução de 73% em seu preço final. O Caso Trikafta® é uma porta de entrada interessante para termos acesso a um dos debates mais acalorados em curso há décadas no Brasil no âmbito da saúde coletiva. No cerne deste debate, encontram-se as tensões inevitáveis entre saúde e comércio, que não pareciam incomodar as associações de pacientes com doenças raras, até então. Em sua defesa, a Vertex Pharmaceuticals esclarece que o preço “reflete o valor clínico e os benefícios que ele traz para os pacientes, cuidadores e sistemas de saúde”.[1](#footnote_1_44081 "Fibrose cística: associações de pais de crianças com a doença pedem quebra de patente de drogas de até 800 mil reais, O Globo, 22 fev 2022"). --- **Leia neste post !** - [Quebra de patentes: do que se trata?](#aioseo-quebra-de-patentes-do-que-se-trata) - [O Acordo TRIPS](#aioseo-o-acordo-trips) - [A proteção industrial no Brasil](#aioseo-a-protecao-industrial-no-brasil) - [A declaração de Doha](#aioseo-a-declaracao-de-doha) - [Rompendo paradigmas dominantes](#aioseo-rompendo-paradigmas-dominantes) --- # **Quebra de patentes: do que se trata?** Antes de explicar o que significa “quebra de patentes” ou (licença compulsória), convèm voltarmos ao passado e nos dirigirmos a abril de 1994. ## O Acordo TRIPS Esta data marca o fim de 10 anos de negociações na área do comércio internacional e que ficou conhecida como Rodada Uruguai, realizada no âmbito do Acordo Geral de Tarifa e Comércio (GATT). Este ciclo de negociações foi responsável pela criação da Organização Mundial do Comércio (OMC) e aprovação de uma série de acordos multilaterais, entre eles o Acordo TRIPS((Acordo sobre Aspectos dos Direitos de Propriedade Intelectual Relacionados ao Comércio)), ambos referendados pela assinatura de 123 países, em Marrakech. O Acordo TRIPS estabelece padrões mínimos para a proteção da propriedade intelectual , obrigando os países-membros a adaptar suas legislações nacionais. O referido acordo também inclui a proteção de patentes de produtos farmacêuticos. Patentes consistem num privilégio concedido pelo Estado como forma de premiar o esforço inventivo, desde que a inovação apresente novidade em relação ao estado da arte, resulte de atividade inventiva e tenha aplicação industrial.[2](#footnote_2_44081 "Barbosa ALF. Sobre a propriedade do trabalho intelectual: uma perspectiva crítica. Rio de Janeiro: Universidade Federal do Rio de Janeiro; 1999.")(( World Intellectual Property Organization. WIPO intellectual property handbook. 2nd Ed. Geneva: World Intellectual Property Organization; 2004)). Atribui-se à proteção patentária a imposição de preços exorbitantes em determinadas classes de medicamentos. o que constitui uma barreira significativa ao acesso ao tratamentos essenciais e à concretização de políticas sociais nos países em desenvolvimento, como é o caso do Brasil. Antes da entrada em vigor do Acordo TRIPS, os países tinham mais liberdade para projetar seus regimes nacionais de proteção à luz da Convenção de Paris para a Proteção da Propriedade Industrial. Assim, os países poderiam excluir da proteção da propriedade intelectual setores inteiros da tecnologia, determinar o prazo de vigor das patentes e definir muitos outros aspectos de tais regimes. Tanto isso é verdade que, **antes do acordo TRIPS**, alguns países como Argentina, Brasil, Chile, Índia, Indonésia e Coréia do Sul, dentre outros, não concediam patentes a medicamentos. Nestes países existia uma indústria nacional de cópias destas mercadorias, comercializadas a preços inferiores em relação às versões originais. Devido ao fato de ratificações do TRIPS por parte dos países serem uma condição indispensável para ingresso na OMC, qualquer pais buscando obter acesso fácil aos inúmeros mercados internacionais devem alinhar suas legislações aos rigorosos ditames estipulados pelo TRIPS. ## A proteção industrial no Brasil No Brasil, a [Lei Nº 9.279, de 14 de maio de 1996](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/leis/l9279.htm) regula direitos e obrigações relativos à propriedade industrial, à luz do preconizado pelo Acordo TRIPS. Esta lei foi recentemente alterada, no auge da pandemia de Covid-19, pela [Lei Nº 14.200, de 2 de setembro de 2021](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato2019-2022/2021/Lei/L14200.htm), que dispõe “sobre a licença compulsória de patentes ou de pedidos de patente nos casos de declaração de emergência nacional ou internacional ou de interesse público, ou de reconhecimento de estado de calamidade pública de âmbito nacional”. É importante destacar que o Acordo TRIPS também estabelece as denominadas “flexibilidades” ou salvaguardas. **Entre elas incluem-se disposições que permitem a utilização de produtos ou processos sob proteção patentária sem a autorização do detentor da patente.** A quebra de patentes ou licença compulsória, considerada elemento fundamental nas leis de proteção patentária, é uma destas flexibilidades. Ela permite a exploração do produto patenteado mediante autorização do governo. A quebra de patentes está devidamente incorporada na [Lei Nº 9.279, de 14 de maio de 1996](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/leis/l9279.htm), e mantida na [Lei Nº 14.200, de 2 de setembro de 2021](https://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato2019-2022/2021/Lei/L14200.htm), que a alterou. No Brasil, a licença compulsória só foi aplicada uma vez, no caso do anti-retroviral efavirenz, indicado para o tratamento da AIDS. Em maio de 2007, o Brasil decretou, na gestão do presidente Lula, o licenciamento compulsório das patentes relacionadas ao Efavirenz®((Brasil. Decreto nº. 6.108. Concede licenciamento compulsório, por interesse público, de patentes referentes ao Efavirenz, para fins de uso público não-comercial. Diário Oficial da União 2007; 4 mai)). Naquela ocasião, o Ministério da Saúde, encabeçado pelo ministro José Gomes Temporão, dera início à importação de genéricos da Índia para, em um segundo momento, dar andamento à produção local do anti-retroviral. A matéria citada do jornal **The New York Times** dá conta de uma peregrinação de pacientes e familiares à Argentina para a obtenção da versão genérica do Trikafta®, comercializada sob a marca Trixacar®, pelo laboratório Gador, ao preço de 3 mil dólares mensais. Se assim desejasse, o Brasil poderia decretar a licença compulsória deste medicamento, importar sua versão genérica da Argentina, para em seguida dar andamento à producão local do mesmo, via [Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo](https://www.boehringer-ingelheim.com.br/press-release/parceria-para-o-desenvolvimento-produtivo-pdp-garante-autonomia-nacional-na-producao) (PDP), por exemplo. Naturalmente, a “quebra de patentes” não é recurso livre de tensões. Talvez por isso tenha sido aplicada uma única vez no Brasil, muito embora cogitada várias vezes. Sobre o tema, a Interfarma, entidade que reúne o setor de pesquisa da indústria farmacêutica no Brasil, [assim se pronunciou](https://www.correiobraziliense.com.br/opiniao/2022/04/4999342-quebra-de-patentes-o-que-esta-em-jogo.html): > ***Um país com um sistema de propriedade intelectual forte e em acordo com tratados internacionais se torna mais atrativo para investimentos em inovação, com ganhos para a saúde da população. Produtos de alta complexidade tecnológica não são facilmente desenvolvidos, tampouco replicados. Eles são resultantes de longos processos de pesquisa e emprego de diferentes recursos, incluindo recursos humanos. Não há ambiente favorável a investimentos em inovação por qualquer empresa, qualquer que seja o setor econômico, sem um sistema de propriedade intelectual equilibrado e juridicamente estável.*** ## A declaração de Doha Como mencionado anteriormente, o Acordo TRIPS previa flexibilidades, como a quebra de patentes ou licença compulsória para fins de proteção da saúde pública. No entanto, logo após a adoção do Acordo, questionamentos importantes ao emprego de tais flexibilidades levantaram preocupações dos países em desenvolvimento sobre as restrições à sua capacidade de buscarem proteger a saúde pública através da “quebra de patentes”. É nesse contexto que surge a [Declaração de Doha](https://bioeticaediplomacia.org/wp-content/uploads/2013/10/Declaracao-sobre-o-Acordo-de-TRIPS.pdf) (2001). Ela visava reiterar algo já disposto no Acordo TRIPS, a saber: o **direito de os Estados Membros da OMC de empregarem as flexibilidades do TRIPS relacionadas à saúde pública para ampliar o acesso a medicamentos** > **Concordamos que o Acordo TRIPS não impede e não deve impedir que os Membros adotem medidas de proteção à saúde pública. Deste modo, ao mesmo tempo em que reiteramos nosso compromisso com o Acordo TRIPS, afirmamos que o Acordo pode e deve ser interpretado e implementado de modo a implicar apoio ao direito dos Membros da OMC de proteger a saúde pública e, em particular, de promover o acesso de todos aos medicamentos.** > > Declaração de Doha, parágrafo 4 Apesar das potencialidades democratizantes da Declaração de Doha, sua aplicabilidade no mundo real tem se mostrado repleta de percalços. Na avaliação do sanitarista Paulo Buss, a Declaração “é um ideal quase impossível de ser efetivado, tantas são as interposições jurídicas”. # Rompendo paradigmas dominantes A mobilização nacional em busca do acesso ao Trikafta® pode representar um divisor de águas nas estratégias de luta das pessoas que vivem com doenças raras. Ao reivindicar a quebra da patente de um medicamento com preços extorsivos, pacientes colocam na ordem do dia, ainda que involuntariamente, a discussão sobre a dependência estrutural externa do país no campo da Ciência e da Tecnologia. Mas de nada adianta reivindicar quebra de patentes sem propugnar pelo desenvolvimento de nosso parque científico e tecnológico, pelo aumento das verbas para pesquisa e pelo fortalecimento do [Complexo Econômico Industrial da Saúde](https://mooc.campusvirtual.fiocruz.br/rea/medicamentos-da-biodiversidade/complexo_econmico_industrial_da_sade.html). Sem lutar pelo fortalecimento de nossa capacidade produtiva, pública e privada, nos setores farmoquímico e farmacêutico e na biotecnologia, eventual quebra de patente do Trikafta®, se conquistada, poderá representar uma [vitória de Pirro.](https://pt.wikipedia.org/wiki/Vit%C3%B3ria_p%C3%ADrrica) Ainda assim, há que se destacar a virtude cívica da mobilização da comunidade ligada à fibrose cística em busca do Trikafta®. Ela sinaliza o amadurecimento político da militância em doenças raras e pode representar a inscrição da temática “doenças raras” na agenda dos grandes temas nacionais em Saúde e Desenvolvimento. A proteção patentária no caso do Trikafta® ensejada pelo Acordo TRIPS revela com clareza meridiana as tensões existentes entre ganância, cupidez, interesse econômico e direito humano fundamental à saúde, no qual estão englobados o direito ao tratamento e ao acesso a medicamentos. O movimento global em prol do acesso ao Trikafta® guarda alguma semelhança com as manifestações promovidas pelos militantes anti-Aids na busca do acesso acelerado a medicamentos que tinham o potencial de salvar suas vidas na década de 1990. Fatos muito bem retratados no filme **120 batimentos por minuto** (veja abaixo o trailer). #### Leia também: [Precisamos conversar sobre o preço dos medicamentos para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/precisamos-conversar-sobre-o-preco-dos-medicamentos-para-doencas-raras/) [Os preços infames dos medicamentos órfãos: um apelo à colaboração](https://academiadepacientes.com.br/precos-infames/) [Manipulação de preços e uma perigosa espécie de empresas farmacêuticas](https://academiadepacientes.com.br/manipulacao-de-precos-e-uma-nova-geracao-de-empresas-farmaceuticas/) [Humira: caso didático de ganância em medicamentos órfãos](caso%20did%C3%A1tico%20de%20gan%C3%A2ncia%20em%20medicamentos%20%C3%B3rf%C3%A3os) [Como a indústria manipula patentes farmacêuticas](https://academiadepacientes.com.br/como-a-industria-manipula-patentes-farmaceuticas/) [Orphan Drug Act: Indústria se aproveita de brechas na lei](https://academiadepacientes.com.br/orphan-drug-act-industria-se-aproveita-de-brechas-na-lei/) 1. Fibrose cística: associações de pais de crianças com a doença pedem quebra de patente de drogas de até 800 mil reais, O Globo, 22 fev 2022 \[[↩](#identifier_1_44081)\] 2. Barbosa ALF. Sobre a propriedade do trabalho intelectual: uma perspectiva crítica. Rio de Janeiro: Universidade Federal do Rio de Janeiro; 1999. \[[↩](#identifier_2_44081)\] **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Doenças genéticas contribuem com 41% das mortes infantis](https://academiadepacientes.com.br/doencas-geneticas-contribuem-para-41-das-mortes-infantis/) **Published:** fevereiro 22, 2023 **Author:** Rady Children's Institute for Genomic Medicine **Content:** Em um estudo publicado no dia 9 de fevereiro no JAMA Network Open, os pesquisadores do Rady Children’s Institute for Genomic Medicine (RCIGM) descobriram que a contribuição de doenças genéticas para as mortes infantis foi maior do que a anteriormente reconhecida. De 112 óbitos infantis avaliados, as doenças genéticas de locus único (mendelianas) foram consideradas o antecedente mais comum da [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil e associadas a 41% dos óbitos. Os pesquisadores também descobriram que os tratamentos previstos para impactar positivamente os resultados estavam disponíveis para 30% dessas doenças genéticas. A implicação do estudo é que as estratégias de diagnóstico neonatal têm potencial substancial para diminuir a [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) durante o primeiro ano de vida. “Pelo menos 500 doenças genéticas têm tratamentos eficazes que podem melhorar os resultados, e parece que as doenças genéticas não diagnosticadas são uma causa frequente de mortes evitáveis”, disse Stephen Kingsmore, MD, presidente e CEO da RCIGM. “O amplo uso do sequenciamento genômico durante o primeiro ano de vida pode ter um impacto muito maior na [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil do que o reconhecido até agora”. O estudo de [coorte](https://academiadepacientes.com.br/glossary/coorte/) foi conduzido no Rady Children’s Hospital em San Diego e incluiu 546 bebês (112 óbitos infantis \[20,5%\] e 434 bebês \[79,5%\] com doença aguda que sobreviveram) que foram submetidos ao sequenciamento diagnóstico de todo o genoma (WGS) entre janeiro de 2015 e dezembro de 2020. Os bebês foram submetidos a WGS pré-mortem ou post-mortem com fenotipagem semiautomática e interpretação diagnóstica. Entre as descobertas: - A doença genética de locus único foi a causa identificável mais comum de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil, com 47 doenças genéticas identificadas em 46 lactentes (41%). - 39 (83%) dessas doenças foram previamente relatadas como associadas à [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil. - 28 certidões de óbito (62%) para 45 das 46 crianças não mencionaram uma etiologia genética. - Tratamentos que podem melhorar os resultados estavam disponíveis para 14 (30%) das doenças genéticas. - Em cinco dos sete bebês nos quais doenças genéticas foram identificadas post-mortem, a morte poderia ter sido evitada se a WGS diagnóstica rápida tivesse sido realizada no momento do início dos sintomas ou na admissão na unidade de terapia intensiva. “Estudos etiológicos anteriores de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil são geralmente retrospectivos, baseados em [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) eletrônicos de saúde e revisão de atestados de óbito, e sem informações do genoma, levando ao subdiagnóstico de doenças genéticas. Na verdade, estudos anteriores mostram que pelo menos 30% dos atestados de óbito têm imprecisões”, disse Christina Chambers, Ph.D., MPH, que co-liderou o estudo. “Ao implementar o amplo uso do sequenciamento do genoma em recém-nascidos, podemos reduzir substancialmente a [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil”. Para esse fim, em junho de 2022, o RCIGM anunciou um novo programa para avançar e avaliar a escalabilidade de uma ferramenta de orientação de diagnóstico e medicina de precisão chamada BeginNGS (pronuncia-se “beginnings”) para rastrear recém-nascidos em busca de aproximadamente 500 doenças genéticas que têm opções de tratamento conhecidas usando o método rápido Whole Genome Sequencing (rWGS). BeginNGS usa rWGS para diagnosticar e identificar opções de tratamento para condições genéticas antes do início dos sintomas, um avanço em relação aos usos pediátricos atuais de rWGS que se concentram principalmente em crianças que já estão gravemente doentes. Depois que o diagnóstico é feito, o BeginNGS usa o [Genome-to-Treatment (GTRx)](https://radygenomics.org/gtrx-genome-to-treatment/#:~:text=GTRx%20is%20a%20virtual%2C%20automated,an%20identified%20rare%20genetic%20disease.), uma ferramenta que fornece diretrizes imediatas de tratamento para os médicos para ajudá-los a entender as condições genéticas e suas opções de tratamento disponíveis, que podem incluir terapêutica, mudanças na dieta, cirurgia, dispositivos médicos ou outras intervenções. **Mais informações**: Reclassification of the Etiology of Infant Mortality With Whole-Genome Sequencing, *JAMA Network Open* (2023). (2023).[DOI: 10.1001/jamanetworkopen.2022.54069](https://dx.doi.org/10.1001/jamanetworkopen.2022.54069) **Categorias:** Notícias --- ### [Plano de saúde vai ter de fornecer Zolgensma para tratar AME](https://academiadepacientes.com.br/plano-de-saude-vai-ter-de-fornecer-zolgensma-para-tratar-ame/) **Published:** fevereiro 7, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Agência Nacional de Saúde Suplementar aprovou nesta 2ª feira (6) a incorporação do Zolgensma para tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal tipo 1 **Content:** A ANS (Agência Nacional de Saúde Suplementar) aprovou nesta segunda-feira (6) a incorporação de quatro tecnologias ao [Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde](https://www1.folha.uol.com.br/cotidiano/2022/06/entenda-o-que-e-a-lista-de-procedimentos-da-ans-objeto-de-decisao-do-stj.shtml#:~:text=Chamada%20de%20Rol%20de%20Procedimentos,adaptados%20%C3%A0%20lei%209.656%2F98.), que deve ser seguido pelas operadoras de planos de saúde. A principal novidade é a presença do medicamento [Zolgensma (onasemnogeno abeparvoveque)](https://www1.folha.uol.com.br/seminariosfolha/2022/02/familias-usam-vaquinha-para-comprar-remedio-mais-caro-do-mundo.shtml), da Novartis Biociências S. A., para o tratamento de crianças com até seis meses diagnosticadas com AME (Atrofia Muscular Espinhal) tipo 1, considerado o mais grave. O remédio, uma infusão de dose única que está entre os primeiros de uma nova classe de terapias genéticas de ponta —é uma grande promessa para pessoas com condições fatais ou debilitantes—,[ já havia sido incorporado ao SUS (Sistema Único de Saúde) no início de dezembro passado](https://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/2022/12/sus-vai-oferecer-remedio-de-r-64-milhoes-para-tratar-bebes-com-ame.shtml), após avaliação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia no SUS) e passar por consulta pública. A recomendação é que seja utilizado em paciente que esteja fora de ventilação não invasiva acima de 16 horas por dia. A AME afeta o neurônio motor espinhal e é causada por uma alteração do gene responsável por codificar a proteína necessária para o desenvolvimento adequado dos músculos. Rara e incurável, a doença provoca fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva afetando a respiração, a deglutição, a fala e a capacidade de andar. O tipo 1 acomete de 45% a 60% do total de doentes com AME e pode levar à morte. O Zolgensma neutraliza os efeitos da AME nos bebês. A terapia reduz a necessidade de ventilação artificial para respirar e melhora os movimentos e a força muscular —na prática, a criança consegue sentar, sustentar a cabeça e engatinhar, por exemplo. O preço máximo estipulado pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos, órgão interministerial responsável pela definição dos preços máximos de comercialização de remédios no país, é de R$ 6,4 milhões pelo tratamento. O governo, porém, concordou em pagar o equivalente a cerca de US$ 1 milhão (R$ 5,14 milhões) por tratamento —muito menos do que alguns outros governos estão pagando. O acordo com a Novartis prevê que o Brasil divida o pagamento de cada tratamento em cinco parcelas iguais ao longo de quatro anos. Se um paciente morrer, precisar ser ventilado permanentemente ou for incapaz de manter certas funções motoras dois anos após receber o tratamento, o governo não será obrigado a fazer os pagamentos subsequentes. **[Após a incorporação ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/%f0%9f%92%a3zolgensma-e-conitec-nao-e-o-que-parece%f0%9f%92%a3/), o Zolgensma já havia se tornado de cobertura obrigatória pelos planos de saúde quando prescrito pelo médico assistente para administração em internação hospitalar, nos planos de segmentação hospitalar (com ou sem obstetrícia) e planos-referência. Agora no rol da ANS,** **ele também deve ser oferecido pelos planos para as prescrições realizadas em âmbito ambulatorial.** --- Publicada originalmente na Folha de S. Paulo, 6/2/23, às 21h02 **Categorias:** Notícias --- ### [Como a Itália está se saindo no acesso a medicamentos órfãos?](https://academiadepacientes.com.br/como-a-italia-esta-se-saindo-no-acesso-a-medicamentos-orfaos/) **Published:** fevereiro 6, 2023 **Author:** Neil Grubert **Content:** Como está a Itália está se saindo em termos de acesso a medicamentos órfãos? Muito bem, de acordo com um novo relatório do Observatório Farmaci Orfani (OSSFOR; Observatório de Medicamentos Órfãos), embora haja espaço para melhorias. Dos 130 medicamentos órfãos licenciados pela EMA até o final de dezembro de 2021, 122 (94%) estavam disponíveis na Itália em 31 de agosto de 2022, da seguinte forma: - 22 na classe A (disponíveis em ambulatório e totalmente reembolsados) - 75 na classe H (restrito ao ambiente de internação e totalmente reembolsado) - 16 na classe C (disponíveis em ambulatório, mas não reembolsados) - 8 na classe Cnn (disponível no ambiente ambulatorial, mas não reembolsado pendente de negociação) As despesas com medicamentos órfãos aumentaram de 609 milhões de euros em 2013 para 1,54 mil milhões de euros em 2021, mas mantiveram-se em 6,4 % da despesa farmacêutica total O tempo médio entre a autorização de introdução no mercado e a primeira decisão de fixação de preços e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) pela AIFA é de 19 meses, sem diferença entre medicamentos oncológicos e não-oncológicos. No entanto, o tempo médio necessário para chegar a uma decisão é muito mais curto para os medicamentos classificados como inovadores (14 meses) pela Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) do que para os medicamentos não-inovadores (21 meses). --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- O tempo necessário para que a Comissão Técnico-Científica (CTS) e o Comitê de Preços e [Reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) (CPR) da AIFA concluam seu trabalho aumentou de uma média de 149 dias em 2010-2012 para 245 dias em 2019-2021. Uma análise de uma amostra de 88 medicamentos órfãos nas classes ATC A, J e L constatou que o tempo médio desde o início da atividade da STC até a conclusão do trabalho da RCP foi de 214 dias para medicamentos oncológicos, mas 312 dias para medicamentos não-oncológicos. Para medicamentos inovadores, o tempo médio decorrido foi de 237 dias. No entanto, o processo deve levar no máximo 100 dias – um prazo cumprido por apenas 15% dos medicamentos analisados no estudo. Será interessante verificar se a iminente substituição da STC e da RCP por uma nova Comissão Científica e Económica Combinada para Produtos Farmacêuticos (CSE) acelera o processo . A OSSFOR relata que 38% dos medicamentos órfãos estão agora incluídos nos [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de monitoramento de AIFA. Além disso, 26% dos tratamentos para doenças raras estão sujeitos a acordos de compartilhamento de risco – baseados em desempenho ou volume. A Itália dispõe de várias vias de acesso antecipado a novos medicamentos promissores, incluindo a Lei 648/96, que permite a prescrição de medicamentos não autorizados, ou a prescrição off-label de medicamentos autorizados, em circunstâncias específicas. No entanto, a utilização desta disposição tem sido limitada nos últimos anos: houve apenas quatro candidaturas (três recusadas) em 2020 e seis candidaturas (cinco recusadas e uma pendente) em 2021. O subsecretário de Saúde, Marcello Gemmato, acaba de assumir a responsabilidade pela política de doenças raras na Itália. Ele comentou: “Os objetivos são claros: melhorar o acesso às terapias, superar as desigualdades regionais, explorar efetivamente as redes e o uso de dados, implementar plenamente a Lei 175/2021 \[Lei Consolidada sobre Doenças Raras com maior rapidez”. --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Como a indústria manipula patentes farmacêuticas](https://academiadepacientes.com.br/como-a-industria-manipula-patentes-farmaceuticas/) **Published:** janeiro 31, 2023 **Author:** Allie Nawrat **Excerpt:** Há uma tendência crescente de as empresas farmacêuticas tentarem ativamente manipular e abusar do sistema de patentes em seu benefício. **Content:** > **O sistema de patentes de medicamentos foi criado para recompensar as empresas farmacêuticas pela inovação e garantir o retorno do investimento, mas cada vez mais as empresas estão manipulando o sistema, usando técnicas como “[evergreening](https://academiadepacientes.com.br/glossary/evergreening/)” e “thicketing” para estender a exclusividade do medicamento e impedir a concorrência dos genéricos. Quais são as consequências dessas práticas manipuladoras para o acesso? Pode este sistema ser reformado para reduzir esse impacto negativo?** Pesquisa e desenvolvimento de medicamentos (P&D) “é um investimento de alto risco para a empresa farmacêutica”, como explica o advogado Dr. Peter Feldschreiber. O sistema de patentes farmacêuticas foi criado e é usado para ajudar as empresas a proteger esse investimento e recuperar os custos gastos na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos e, portanto, incentivar futuras pesquisas e inovações neste campo. As empresas farmacêuticas solicitam uma patente logo após a descoberta de um medicamento e seu novo mecanismo de ação. A partir daí a empresa tem uma patente de 20 anos para o produto, mas P&D pode levar até 15 anos, então quando os produtos forem aprovados e disponibilizados no mercado, a patente pode estar perto de expirar. Terminado o período de exclusividade de 20 anos, os concorrentes genéricos podem entrar no mercado e competir com o medicamento de marca em preço. Para proteger ainda mais seus investimentos, as empresas geralmente procuram estender seu período de exclusividade para um medicamento registrando patentes secundárias. Feldschreiber enfatiza que essas extensões de exclusividade são legais e “não são brechas na lei de patentes”, o que Graham Dutfield, professor de governança internacional da Escola de Direito da Universidade de Leeds, concorda, dizendo: “estas são práticas legítimas, permitidas por lei”. # Como as empresas manipulam o sistema de patentes? No entanto, há uma tendência crescente de as empresas farmacêuticas tentarem ativamente manipular e abusar do sistema de patentes em seu benefício. A Iniciativa para Medicamentos, Acesso e Conhecimento (I-MAK) argumentou, em um relatório de 2018, intitulado *Overpatented, Overpriced* que o sistema atual está desequilibrado, pois “os fabricantes de medicamentos transformaram o sistema de patentes em uma estratégia comercial defensiva para evitar a concorrência a fim de auferir lucros descomunais com remédios por muitos anos além do que se pretendia”. A diretora do Hastings Center for Innovation da Universidade da Califórnia (UC) e professora de direito, Robin Feldman, acrescenta: “As patentes devem durar um período limitado de tempo. Depois disso, os concorrentes devem entrar para derrubar os preços, mas não é isso que está acontecendo. Em vez disso, as empresas farmacêuticas acumulam novas proteções em seus medicamentos para estender o abismo de proteção”. As duas práticas mais comuns empregadas pela indústria para estender artificialmente a proteção são ‘[evergreening](https://academiadepacientes.com.br/glossary/evergreening/)’ e ‘thicketing’, como Feldman as descreve em um artigo de 2018 do *Journal of Law and Biosciences* intitulado *May Your Drug Price Be Evergreen*. Envolvem pequenas alterações nos medicamentos de marca – como modos de administração, novas dosagens e, como observou Scrip, até mesmo a simples cor do próprio medicamento – que, às vezes, não conferem maior benefício terapêutico aos pacientes. Feldschreiber reconhece que “há casos em que é muito questionável se pequenas alterações nas moléculas realmente afetam a segurança e a eficácia” e que “há algo de errado nisso”. Também pode abranger a proteção de certas etapas no processo de produção e fabricação e a reciclagem (*repurposing*) de medicamentos para outras indicações semelhantes. Algumas empresas também procuraram encontrar brechas mais criativas na lei para estender seu monopólio sobre um medicamento. Por exemplo, para combater os desafios legais de suas patentes, a Allergan transferiu todas as patentes de seu medicamento para os olhos denominado Restasis para a tribo St Regis Mohawk em setembro de 2017, porque a tribo nativa americana detém imunidade soberana contra processos de propriedade intelectual. O acordo foi posteriormente derrotado nos tribunais dos EUA, com a Suprema Corte rejeitando a petição da Allergan para apelar do caso em abril de 2019, mas é um exemplo contundente dos esforços criativos que algumas empresas adotam para estender a proteção de patentes. # Escala da manipulação de patentes farmacêuticas A pesquisa de Feldman, que analisou todos os medicamentos no mercado entre 2005 e 2015 e todos os casos em que uma empresa adicionou uma nova patente ou exclusividade, concluiu que “a supressão da concorrência não se limita a algumas maçãs podres farmacêuticas. Em vez disso, é um problema comum e generalizado, endêmico na indústria farmacêutica”. Ela descobriu que 78% dos medicamentos associados a novas patentes não são medicamentos novos, mas já existentes, e quase 40% de todos os medicamentos no mercado tinham barreiras de mercado adicionais por meio de exclusividades adicionais. Embora essa tendência de manipulação exista em toda a indústria, a pesquisa de Feldman descobriu que as práticas de extensão manipulativas de patentes eram particularmente pronunciadas entre os medicamentos campeões de venda. Mais de 70% dos 100 medicamentos mais vendidos entre 2005 e 2015 tiveram sua proteção estendida pelo menos uma vez, sendo que quase 50% deles receberam mais de uma extensão de exclusividade. O relatório de 2018 da I-MAK identificou uma tendência semelhante entre os 12 medicamentos mais vendidos nos EUA em 2017; constatou que os medicamentos têm uma média de 38 anos de exclusividade – quase o dobro dos 20 anos de proteção da patente original – e uma média de 125 pedidos de patente. # AbbVie e Humira: um exemplo de mau comportamento Um dos casos mais notórios, de acordo com a I-MAK, é o campeão de vendas da AbbVie, o anti-inflamatório Humira. Tanto Feldman quanto Dutfield escolheram Humira como um exemplo particularmente bom de manipulação de patentes De acordo com o relatório de 2018 da I-MAK, a AbbVie registrou 247 pedidos de patente para o medicamento nos EUA com o objetivo de estender sua exclusividade por 39 anos – 137 patentes foram concedidas até 2019. Isso se soma a 76 pedidos de patente na União Européia e 63 no Japão. O I-MAK conclui que “as práticas de preços da AbbVie são protegidas por uma estratégia agressiva de patentes perenes para estender o ciclo de vida do Humira, a fim de atrasar deliberadamente a concorrência”. Esses lucros também estão ligados a outras práticas da AbbVie que levaram o preço do medicamento a aumentar 18% a cada ano entre 2012 e 2016; no entanto, a I-MAK conclui que isso não é consistente com aumentos nos custos de produção ou inflação. # “As patentes, como tudo que é bom, devem tem um fim” Embora reconheça que o desenvolvimento de medicamentos é dispendioso e as patentes são “importantes para criar a possibilidade de recompensa por esse investimento”, Feldman argumenta que essas manipulações significam que “o ciclo de inovação, recompensa e competição está sendo distorcido em um sistema de inovação, recompensa , e então mais recompensas”. Ela pede um foco em incentivar as empresas a se concentrarem no desenvolvimento de medicamentos por meio de uma “abordagem única, na qual cada invenção de medicamento recebe um – e apenas um – período de exclusividade”, pois “as patentes, como todas as coisas boas, devem ter um fim”, e não podem ser estendidas aparentemente indefinidamente. Dutfield sugere uma abordagem alternativa para incentivar a P&D de medicamentos. “Nas Nações Unidas, há propostas de que os custos de pesquisa e desenvolvimento não devem ser recuperados pelos altos preços \[dos medicamentos\], mas por outros mecanismos de financiamento proporcionais aos custos de P&D ou aos impactos globais positivos dos medicamentos na saúde em questão”, explica. Embora existam preocupações sobre de onde viriam exatamente esses ‘outros mecanismos de financiamento’, essa abordagem poderia ajudar a resolver um sistema de patentes desequilibrado e garantir recompensas adequadas para inovações genuínas em áreas de doenças ou tipos de medicamentos em que há menos lucros potenciais, como antibióticos e vacinas contra crises de saúde que afetam principalmente os países em desenvolvimento. --- Publicado originalmente em [Pharmaceutical Technology](https://www.pharmaceutical-technology.com/features/pharma-patents-manpulation/). **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Humira: Caso didático de ganância em medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/humira-caso-didatico-de-ganancia-em-medicamentos-orfaos/) **Published:** janeiro 31, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Ao longo de mais de cinco anos, [Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br) têm promovido a educação não-formal de pacientes e demais interessados sobre **os sinuosos caminhos da assistência farmacêutica em doenças raras**, com independência e vigor. De vez em quando, trazemos aqui posts esclarecendo os pacientes e a opinião pública sobre condutas e práticas da indústria farmacêutica **que, se não ilegais, são absolutamente imorais**. Maracutaias, em bom português. **Este é um assunto que passa longe das associações de pacientes em solo nacional.** Não se fala de corda em casa de enforcado. **E não convèm às associações criar caso com a teta generosa da indústria, que garante salários generosos a oportunistas e bem-intencionados de todos os quilates.** Hoje vamos tratar de um estratagema adotado pela indústria, **visando destruir a concorrência e aumentar seus lucros de forma astronômica**: a extensão artificial do prazo das patentes. Se você ainda não sabe, **hoje termina o monopólio que tem rendido ao Humira desde o final de 2016, prazo previsto para o fim de sua patente, um lucro adicional de 116 bilhões** de dólares. Chega finalmente ao mercado um biossimilar, seu concorrente, o Amjevita (Amgen), com a promessa de redução substancial de preços. Na fila, outros nove [biossimilares](https://academiadepacientes.com.br/glossary/biossimilares/) congêneres têm lançamento previsto para breve. **Mas afinal, o que é patente?** De acordo com o Instituto Nacional de Propriedade Industrial, > **Patente é um título de propriedade temporária sobre uma invenção ou modelo de utilidade, outorgado pelo Estado aos inventores ou autores ou outras pessoas físicas ou jurídicas detentoras de direitos sobre a criação. Com este direito, o inventor ou o detentor da patente pode impedir terceiros, sem o seu consentimento, de produzir, usar, colocar a venda, vender ou importar produto objeto de sua patente e/ ou processo ou produto obtido diretamente por processo por ele patenteado. Em contrapartida, o inventor se obriga a revelar detalhadamente todo o conteúdo técnico da matéria protegida pela patente.** Sua criação foi bem intencionada: O sistema de patentes farmacêuticas foi criado e é empregado para ajudar as empresas a proteger seu investimento e recuperar os custos gastos na descoberta, desenvolvimento e comercialização de novos medicamentos e, portanto, incentivar futuras pesquisas e inovações neste campo **Pois bem, através de um expediente sagaz (mas não ilegal), a AbbVie, que produz o Humira, tem bloqueado desde 2016, data prevista para a expiração de sua patente, a entrada de concorrentes no mercado e conseguido obter vultosos aumentos de preços.** E como ela faz isso? Através da extensão de patentes. Para o Humira, a AbbVie e suas afiliadas solicitaram 311 patentes, das quais 165 foram concedidas, de acordo com a Iniciativa para Medicamentos, Acesso e Conhecimento, que rastreia patentes de medicamentos. A grande maioria foi arquivada depois que Humira estava no mercado. Algumas das patentes de Humira cobriam inovações que beneficiavam os pacientes, como uma formulação do medicamento que reduzia a dor das injeções. Mas muitos delas simplesmente esmiuçavam patentes anteriores. #### **Humira no SUS** Em 2012 e 2018, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) recomendou a incorporação do Humira ao SUS para as seguintes indicações: * Tratamento da artrite reumatoide * Na primeira etapa de tratamento após falha da terapia de primeira linha de tratamento da psoríase * Tratamento da hidradenite supurativa ativa moderada a grave * Tratamento das uveítes não infecciosas intermediárias, posteriores e pan-uveítes ativas Veja como funciona o esquema maroto: uma patente inicial do Humira, que expirou em **2016**, afirmava que o medicamento poderia tratar uma condição conhecida como espondilite anquilosante, um tipo de artrite que causa inflamação nas articulações, entre outras doenças. **Em 2014**, a AbbVie deu entrada em solicitação de outra patente para um método de tratamento de espondilite anquilosante com uma dosagem específica de 40 miligramas de Humira. Assim, o pedido foi aprovado, adicionando 11 anos de proteção de patente além de 2016. É bem verdade que a AbbVie não inventou essas estratégias marotas de extensão de patentes. Bristol Myers Squibb e AstraZeneca empregaram táticas semelhantes para aumentar seus lucros com medicamentos para o tratamento de câncer, ansiedade e azia. **Mas o sucesso da AbbVie na aplicação deste estratagema com Humira se destaca.** Desde sua aprovação em 2002, Humira faturou 208 bilhões de dólares globalmente e em 2021 suas vendas representaram mais de um terço da receita total da AbbVie. Aos amigos tudo, aos inimigos a lei. Quem, desde 2016, tentou lançar versões [biossimilares](https://academiadepacientes.com.br/glossary/biossimilares/) do Humira, foi processado. Este é o caso da Amgem, que naquele ano estava prestes a obter aprovação regulatória. Foi acionada judicialmente pela AbbVie sob a alegação de que estava violando 10 das patentes de Humira. A Amgen esperneou mas concordou em só começar a vender seu medicamento em 2023. Acordos semelhantes foram firmados pela Abbvie no passado com nove outros fabricantes que buscavam lançar suas próprias versões do Humira e todos eles concordaram em adiar sua entrada no mercado até este ano. #### **Saiba mais** **[Como a indústria manipula patentes farmacêuticas](https://academiadepacientes.com.br/como-a-industria-manipula-patentes-farmaceuticas/)** #### **Leituras recomendadas** **[Brechas na lei geram preços exorbitantes no tratamento das doenças raras](https://doencasraras2030.com.br/brechas-na-lei-geram-precos-exorbitantes/)** **[Uma aula sobre trapaças financeiras na indústria farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/uma-aula-sobre-trapacas-financeiras-na-industria-farmaceutica/)** --- Com informações do [New York Times](https://www.nytimes.com/2023/01/28/business/humira-abbvie-monopoly.html?searchResultPosition=1) **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### ["Bocas inúteis": Programa de 'Eutanásia' nazista exterminou milhares de pessoas com deficiência](https://academiadepacientes.com.br/alemanha-nazista-matou-milhares-de-pessoas-com-deficiencia/) **Published:** janeiro 27, 2023 **Author:** UNITED STATES HOLOCAUST MEMORIAL MUSEUM **Excerpt:** O Programa de Eutanásia, que tinha como alvo pessoas com deficiência, foi o primeiro programa de extermínio em massa da Alemanha nazista. Ele antecedeu o genocídio do judaísmo europeu (Holocausto) em quase dois anos. **Content:** #### **Fatos-chave** 1) **O termo “eutanásia” significa literalmente “boa morte”. Geralmente se refere a causar morte indolor a um indivíduo que tenha doença crônica ou terminal que, de outra forma, sofreria com o avanço da doença.** 2) **No contexto nazista, no entanto, “eutanásia” foi um termo eufemístico ou indireto para um programa de assassinato clandestino.** 3) **O programa de “eutanásia” teve como alvo de assassinato sistemático os pacientes com deficiências físicas e mentais que viviam em ambientes institucionais na Alemanha e em territórios anexados à Alemanha.** --- **Índice desta matéria** - [O Primeiro Programa de Extermínio em Massa da Alemanha Nazista](#aioseo-o-primeiro-programa-de-exterminio-em-massa-da-alemanha-nazista) - [Programa de "Eutanásia" infantil](#aioseo-programa-de-eutanasia-infantil) - [A Ampliação do Programa de "Eutanásia"](#aioseo-a-ampliacao-do-programa-de-eutanasia) - [Segunda Fase](#aioseo-segunda-fase) - [Pessoas com Deficiências no Leste Europeu Ocupado pela Alemanha](#aioseo-pessoas-com-deficiencias-no-leste-europeu-ocupado-pela-alemanha) - [A Significância do Programa de Eutanásia](#aioseo-a-significancia-do-programa-de-eutanasia) --- > O objetivo do programa de eutanásia nazista foi **o de eliminar pessoas com deficiências físicas e mentais**. Na visão nazista, tais ações “limpariam” a raça “ariana” de pessoas consideradas geneticamente defeituosas e **que eles consideravam um fardo financeiro para a sociedade.** ## O Primeiro Programa de Extermínio em Massa da Alemanha Nazista O Programa de Eutanásia foi o primeiro programa de extermínio em massa da Alemanha nazista. Ele se antecipou ao genocídio do judaísmo europeu (o [Holocausto](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/72/pt-br)) por aproximadamente dois anos. O programa foi uma das muitas medidas eugênicas radicais que visavam restaurar a “integridade” [racial](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/3508/pt-br) da nação alemã. O objetivo era extinguir o que os eugenistas e seus defensores consideravam uma “vida indigna de ser vivida”, ou seja, aqueles indivíduos que os nazistas acreditavam representar um ônus, tanto genético quanto financeiro, para a sociedade e o Estado alemães devido às suas graves deficiências psiquiátricas, neurológicas e/ou físicas. ## Programa de “Eutanásia” infantil Nos meses da primavera e o verão de 1939, os nazistas começaram a organizar uma operação secreta de assassinatos de [crianças](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/2562/pt-br) deficientes. Eles foram liderados por Philipp Bouhler, diretor da chancelaria privada de [Hitler](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/35294/pt-br), e Karl Brandt, médico assistente de Hitler. Em 18 de agosto de 1939, o Ministério do Interior do Reich fez circular um decreto exigindo que todos os médicos, enfermeiros e parteiras denunciassem os recém-nascidos e crianças com menos de três anos de idade que apresentassem sinais de incapacidade mental ou física grave. A partir de outubro de 1939, as autoridades de saúde pública começaram a incentivar os pais de crianças com deficiência a colocarem seus filhos em uma das várias clínicas pediátricas indicadas pelas autoridades nazistas na Alemanha e na Áustria. Na realidade, aquelas clínicas eram locais de assassinato infantil. Nelas, uma equipe médica especialmente recrutada assassinava aquelas crianças sob seus cuidados com overdoses letais de medicação ou as deixavam morrer por inanição. Inicialmente, os profissionais da área médica e os administradores das clínicas assassinavam apenas bebês e crianças pequenas. À medida que a medida se ampliou, eles passaram a incluir jovens de até 17 anos de idade em suas ações. Estimativas conservadoras sugerem que pelo menos 5.000 crianças alemãs com deficiências físicas e mentais foram assassinadas pelos membros do programa de “eutanásia” infantil durante os anos da Guerra. ## A Ampliação do Programa de “Eutanásia” Os planejadores do programa de eutanásia logo pensaram em levar o programa de matança aos pacientes adultos com deficiências que viviam em ambientes institucionais. No outono de 1939, Adolf Hitler assinou uma autorização secreta para proteger os médicos participantes, as equipes médicas e os administradores contra possíveis processos judiciais. A data desta autorização foi retroativa a 1 de setembro de 1939, para dar a parecer que o esforço macabre estava relacionado às medidas de guerra. A Chancelaria do Führer era pequena e independente do Estado, do governo e do aparato do Partido Nazista. Por estas razões, Hitler escolheu-a para servir de motor para a campanha de “eutanásia”. Os funcionários do programa denominaram suas atividades secretas como Programa “T4”. Tal codinome era uma referência ao endereço do seu escritório coordenador em Berlim: rua Tiergartenstrasse 4. De acordo com a diretriz de Hitler, o diretor da Chancelaria do Führer, Phillip Bouhler, e o médico Karl Brandt lideraram as operações de assassinato. Sob sua liderança, os agentes do T4 estabeleceram seis instalações de [gaseamento](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/4537/pt-br) para adultos como parte da ação de “eutanásia”. Elas eram: - Brandenburg, no rio Havel, perto de Berlin - Grafeneck, no sudoeste da Alemanha - Bernburg, na Saxônia - Sonnenstein, também na Saxônia - Hartheim, perto de Linz, no Danúbio, na Áustria - [Hadamar](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/8116/pt-br), em Hessen Utilizando uma prática desenvolvida para o programa de “eutanásia” infantil, no outono de 1939 os organizadores da T4 começaram a distribuir questionários cuidadosamente formulados para todas as autoridades na área de saúde pública, hospitais públicos e privados, instituições para cuidados mentais e casas de saúde para doentes crônicos e/ou idosos. O espaço limitado e a redação dos formulários, assim como as instruções na carta de endereçamento, combinavam-se para dar a impressão de que a pesquisa se destinava simplesmente a obter dados estatísticos. Apenas a ênfase dada à identificação da capacidade de trabalho dos pacientes, bem como as categorias colocadas no formulário, poderiam levantar alguma suspeita sobre o objetivo sinistro daquela pesquisa. As categorias de pacientes eram: - aqueles que sofrem de esquizofrenia, epilepsia, demência, encefalite e outros transtornos psiquiátricos ou neurológicos crônicos - aqueles que não são de sangue alemão ou “derivado” - os criminosos insanos ou aqueles presos por motivos criminais - aqueles confinados à instituição há mais de cinco anos “Peritos médicos” recrutados secretamente, médicos – muitos deles com boa reputação – trabalhavam em equipes de três profissionais para responder aos formulários. A partir de janeiro de 1940, baseados em suas decisões, os funcionários do T4 começaram a remover de suas instituições de origem os pacientes que haviam sido selecionados para o programa de “eutanásia”. Os pacientes eram transportados por ônibus ou trem para uma das instalações centrais de assassinato por axfixiamento por gás. Poucas horas após sua chegada a tais centros, as [vítimas](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/2765/pt-br) eram mortas nas câmaras de gás, que eram disfarçadas como se fossem banheiros, usando monóxido de carbono. Funcionários do T4 então incineravam os corpos em crematórios ligados às instalações de gaseamento. Outros trabalhadores pegavam as cinzas das vítimas cremadas, de uma pilha comum, e as colocavam em urnas funerárias para serem enviadas aos familiares das vítimas. As famílias, ou aqueles responsáveis pelas vítimas, recebiam as urnas fúnebres juntamente com uma certidão de óbito e uma documentação que indicava sua causa fictícia, bem como a data da morte. Como o programa era secreto, os planejadores e funcionários do T-4 executavam medidas elaboradas para ocultar seus projetos assassinos. Embora os médicos e os administradores institucionais falsificassem os [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) oficiais para indicar que as vítimas morreram por causas naturais, o programa de “eutanásia” rapidamente se tornou amplamente conhecido pelo público. Protestos públicos e privados sobre os assassinatos passaram a acontecer, especialmente por parte de membros do clero alemão. Dentre os clérigos estava o bispo de Münster, Clemens August Count von Galen. Ele protestou contra os assassinatos do T-4 em um sermão no dia 13 de agosto de 1941. No final de agosto de 1941, tendo em vista o fato de que o público havia tomado conhecimento do programa e protestado de forma pública e privada, Hitler ordenou a suspensão do mesmo. De acordo com os próprios cálculos internos do T4, entre janeiro de 1940 e agosto de 1941, o programa de eutanásia assassinou 70.273 pessoas física e mentalmente incapacitadas naquelas seis instalações de assassinato por asfixia #### “Deus não há de querer que os doentes se reproduzam” ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20340%20232%22%20width%3D%22340%22%20height%3D%22232%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22340%22%20height%3D%22232%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Fotografia com a legenda: “… Deus não há de querer que os doentes se reproduzam.” A origem dessa imagem é um filme produzido pelo Ministro da Propaganda do Reich que tentou, através da propaganda, desenvolver a aceitação pública para o Programa de Eutanásia. Fonte: US Holocaust Memorial Museum ## Segunda Fase No entanto, a ordem de Hitler para a suspensão da ação do T4 não significou o fim da operação de eutanásia. Os assassinatos de crianças continuaram normalmente e, além disto, em agosto de 1942, os medicos alemães e outros profissionais de saúde retomaram os assassinatos, embora de maneira mais dissimulada. O programa tornou-se mais descentralizado que em sua fase inicial, e o esforço renovado passou a depender das exigências regionais, com as autoridades locais determinando o ritmo do extermínio. Esta segunda fase, para ser menos evidente, passou a utilizar overdose de drogas e injeções letais – já usadas com sucesso na eutanásia de crianças – e foi retomada em uma ampla variedade de instituições por todo o [Reich](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/2529/pt-br). Muitas dessas instituições também sistematicamente impediam as vítimas, adultas e infantis, de se alimentarem, para que morressem de inanição. O Programa de Eutanásia continuou até os últimos dias da [Segunda Guerra Mundial](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/2388/pt-br), havendo sido inclusive expandido para incluir uma variedade cada vez maior de vítimas, dentre elas pacientes idosos, feridos vítimas dos bombardeios e trabalhadores estrangeiros escravizados. Os historiadores avaliam que o Programa de Eutanásia, em todas as suas fases, tirou a vida de 250 mil pessoas. #### Ônibus que transportaram pacientes de um hospital próximo a Wiesbaden para o centro de eutanásia Hadamar. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20340%20235%22%20width%3D%22340%22%20height%3D%22235%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22340%22%20height%3D%22235%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Um dos ônibus que transportavam pacientes de um hospital próximo a Wiesbaden para o centro de eutanásia em Hadamar, onde eram envenenados por gás ou mortos com injeção letal. Alemanha, entre maio e setembro de 1941. Fonte: Hessisches Hauptstaatsarchiv Wiesbaden ## Pessoas com Deficiências no Leste Europeu Ocupado pela Alemanha Na região do leste da Europa ocupado pelos alemães, as pessoas com deficiências também foram vítimas deste tipo de violência. Os alemães confinaram o Programa de Eutanásia, que começou como uma medida de higiene racial, ao próprio Reich – isto é, aos alemães da Alemanha e dos territórios anexados da Áustria, Alsácia-Lorena, Protetorado da Boêmia e Morávia e Warthegau, na antiga Polônia. No entanto, a convicção [ideológica nazista](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/10962/pt-br) que rotulava tais pessoas como “indignas de viver” tornou os pacientes institucionalizados, poloneses e soviéticos, em alvos de ações de fuzilamento. Naquela área da Europa, os assassinatos de pacientes com deficiência eram tarefa das forças das SS e da polícia, e não dos médicos, profissionais de saúde e administradores do T4 que que haviam implementado o Programa de Eutanásia. Em áreas da Pomerânia, Prússia Ocidental e da Polônia ocupada, as unidades das SS e unidades policiais assassinaram cerca de 30.000 pacientes no outono de 1941, com o objetivo de criar espaço para acomodação dos colonos de etnia alemã (*Volksdeutsche*), que haviam sido levados dos Países Bálticos e de outras áreas para aquelas regiões. As SS e as unidades policiais também assassinaram pacientes com deficiências através de fuzilamento em massa e em veículos a gás nos territórios soviéticos ocupados. Milhares mais morreram em suas camas e enfermarias, assassinados por membros das SS e das unidades policiais auxiliares na [Polônia](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/2103/pt-br) e na [União Soviética](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/2972/pt-br). Tais assassinatos careciam do componente ideológico atribuído ao programa centralizado de eutanásia \[que queria manter “limpo o sangue alemão”\]. As ações das SS para o assassinato de pacientes institucionalizados na Polônia ocupada e na União Soviética, aparentemente foram motivadas por preocupações de ordem econômica e material. As SS e a Wehrmacht rapidamente tomaram os hospitais esvaziados nessas operações de extermínio e os transformaram em quartéis, hospitais para os alemães e depósitos de munições. Em casos raros, as SS utilizaram as instalações vazias como local formal do T4 para assassinato. Um exemplo, é a instalação da eutanásia em Tiegenhof, perto de Gnesen (hoje Gniezno, na região centro-oeste da Polônia). ## A Significância do Programa de Eutanásia O Programa de Eutanásia foi, de várias maneiras, um treino para as subsequentes políticas genocidas da Alemanha nazista. A liderança nazista estendeu a justificativa ideológica criada pelos médicos para a destruição dos “inaptos” a outras categorias de inimigos biológicos imaginários, principalmente judeus e [ciganos](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/4500/pt-br). Os planejadores da “[Solução Final](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/2816/pt-br)” posteriormente utilizaram as câmaras-de-gás e os crematórios adjacentes, especificamente projetados para a campanha do T4, para o assassínio de judeus na área da Europa ocupada pelos alemães. Os funcionários do T4 que haviam se mostrado confiáveis durante a execução do primeiro programa de extermínio em massa, figuravam em destaque junto ao pessoal alemão estacionado nos [centros de extermínio](https://encyclopedia.ushmm.org/narrative/2746/pt-br) da Operação Reinhard, em Belzec, Sobibor e Treblinka. Como aqueles que planejaram a aniquilação física dos judeus europeus, os planejadores do Programa de Eutanásia queriam criar uma sociedade racialmente pura e produtiva. Eles adotaram estratégias radicais para eliminar aqueles que não se encaixam em sua visão. #### **Centros de “eutanásia”, Alemanha 1940-1945** Na terminologia nazista, “eutanásia” referia-se ao extermínio sistemático dos alemães que os nazistas consideravam “sem direito à vida” devido a supostas doenças genéticas e/ou defeitos físicos ou mentais. No outono de 1939, foram criadas instalações para iniciar o processo de eliminação em massa daquelas pessoas utilizando o método de envenenamento por gás. Os prédios para tal ação estavam localizados em Bernburg, Brandenburg, Grafeneck, Hadamar, Hartheim e Sonnenstein. Os pacientes eram selecionados pelos médicos [que deveriam tratá-los] e transferidos das clínicas onde estavam internados para uma daquelas instalações centralizadas de assassinato. Depois que a indignação pública forçou o fim daquelas matanças, os médicos passaram a aplicar injeções letais em pessoas selecionados para “eutanásia” em clínicas e hospitais espalhados por toda a Alemanha. Desta forma, o programa de “eutanásia” continuou a funcionar e a expandir-se até o final da Guerra. ### **Repudie a apologia ao nazismo!** **Se você é PCD ou pessoa que vive com doença rara ou seu familiar, repudie qualquer tentativa de apologia ao nazismo nas redes sociais. A passividade não é uma opção!** [Leia mais](https://encyclopedia.ushmm.org/content/pt-br/article/the-murder-of-people-with-disabilities) #### **Para saber mais** * [Perguntas frequentes sobre o Holocausto](https://aboutholocaust.org/pt/facts) * [Bolsonaro e o Nazismo: uma relação tão real quanto grotesca](https://www.uol.com.br/esporte/colunas/milly-lacombe/2022/10/12/bolsonaro-e-o-nazismo-uma-relacao-tao-real-quanto-grotesca.htm) * [O holocausto yanomami](https://congressoemfoco.uol.com.br/area/pais/o-holocausto-yanomami/) * [Como Bolsonaro planejou extinguir a reserva yanomami](https://diariodonordeste.verdesmares.com.br/opiniao/colunistas/lira-neto/como-bolsonaro-planejou-extinguir-a-reserva-yanomami-1.3327056?fbclid=IwAR2TKCh8KkZliiiyXXAV7CWcIYSlFvFNR0tZvC48Z2c5hnTs5k-LhOqUBjw) * [Apologia ao nazismo: por que você deveria se preocupar](https://doencasraras2030.com.br/apologia-ao-nazismo-e-doencas-raras/) * [Em uma lógica econômica, quanto vale sua vida? ](https://academiadepacientes.com.br/em-uma-logica-de-eficiencia-economica-quanto-vale-sua-vida/) **Categorias:** Não categorizado --- ### [Vídeo detalha nova definição para "doença rara"](https://academiadepacientes.com.br/video-detalha-nova-definicao-para-doenca-rara/) **Published:** janeiro 25, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Como [já haviamos anunciado neste blog](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-vao-ganhar-nova-definicao-global/), desde o final de 2022, as doenças raras possuem uma nova definição padronizada global. Visando tornar mais acessível a todas as pessoas a nova definição, a Rare Disease International acaba de lançar uma animação em vídeo intitulada **“O que é uma doença rara”**. Nela é detalhada, em linguagem clara e acessível, a nova descrição operacional de “doença rara”. Assista a animação da RDI sobre a nova definição de doença rara. Em inglês. Algo que pode lhe surpreender é o fato de muitos países não possuírem até então uma definição oficial de “doença rara”. Este não é o caso do Brasil, que. desde 2014, através da Portaria MS 199, define estas enfermidades pouco frequentes como todas aquelas que acometem até 65 pessoas a cada 100 mil (ou 1,3 pessoas a cada 2 mil). Foi para preencher tal lacuna que a RDI resolveu lançar esta nova descrição operacional de “doença rara”. Pela nova descrição operacional proposta pela RDI, para ser adotada globalmente, “doença rara” é toda aquela que acomete uma pessoa a cada 2 mil. Uma descrição operacional global de doença rara é importante porque: - Amplia a visibilidade de todas as condições raras - Aprimora o reconhecimento de doenças raras nos sistemas de saúde - Fornece uma base para comparações a níveis local, nacional e internacional - Informa novas políticas de apoio às pessoas que vivem com doença rara Como esclarece a RDI: > “A descrição operacional de doença rara é uma referência aprovada internacionalmente que descreve quais condições são consideradas raras, os desafios únicos que as doenças raras representam para os sistemas de saúde e a necessidade de políticas específicas para as pessoas que com ela vivem e suas famílias”. Diante da novidade, quero crer que o Ministério da Saúde precisará atualizar a definição adotada no Brasil, visando alinhá-la com a nova descrição operacional ora mencionada. Está agendado para o dia 2 de fevereiro um webinar da RDI sobre a nova descrição operacional. Inscrições podem ser feitas [por aqui](https://us02web.zoom.us/meeting/register/tZEsdeGqrj0tE9f21OLViF6A6ylP-FlWVWYe) (em inglês) [Clique aqui !E saiba como foi elaborada a nova descrição de doença rara](//academiadepacientes.com.br/doencas-raras-vao-ganhar-nova-definicao-global/) **Categorias:** Notícias --- ### [He Jiankui, 'o Dr. Frankenstein chinês', quer curar doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/he-jiankui-o-dr-frankenstein-chines-quer-curar-doencas-raras/) **Published:** janeiro 23, 2023 **Author:** Pablo Esteban **Content:** Em novembro de 2018, o mundo conheceu He Jiankui porque, via YouTube, o apelidado “Frankenstein chinês” comentou os detalhes de **um experimento revolucionário**. Por meio de uma ‘tesoura genética’ (CRISPR/Cas-9), ele conseguiu modificar os genes de embriões humanos e evitar que gêmeos nascessem com o virus HIV da AIDS. Embora a notícia parecesse transformar completamente o campo da medicina à primeira vista e inaugurar uma nova era, logo foi revelado que a equipe da Southern University of Science and Technology of China **havia violado todas as regras bioéticas existentes e futuras.** **Após ser denunciado, em 2019, ele foi considerado culpado por um tribunal de Shenzhen e teve que cumprir três anos de prisão. Em abril de 2022, ele foi libertado da prisão e a primeira coisa que fez foi abrir uma empresa de base tecnológica para curar a distrofia muscular de Duchenne**. Nas redes sociais, ele volta a mexer no vespeiro e pede verbas para o objetivo que pretende alcançar em apenas três anos. Apesar de o confinamento e a sanção moral da sociedade parecerem não ter abalado sua determinação, [numa recente entrevista ao El País](https://english.elpais.com/science-tech/2023-01-11/the-man-behind-the-first-genetically-modified-human-babies-wants-to-resume-experimenting.html) (Espanha), confessou: “**Fiz as coisas demasiado depressa. Minhas próximas investigações serão transparentes e abertas a todos**”. A verdade é que seu caso foi tão bombástico que [Make People Better](https://youtu.be/4-u0fXnX4No), um documentário que mergulha em sua obra e nas luzes e sombras desse campo do conhecimento em pleno andamento foi lançado em dezembro do ano passado. Entenda o que é a tecnologia CRISPR/Cas9 neste vídeo curtoAté o momento, nada mais se sabe sobre os gêmeos geneticamente modificados. **Enquanto alguns colegas apontam para He como um pioneiro, outros o comparam aos médicos nazistas.** Controvérsias e muitos questionamentos em torno de um problema bioético que se colocará nos próximos anos: Por que não é possível promover melhorias no ser humano se os problemas de saúde são evitados? Que conflitos estão envolvidos nesses avanços tecnológicos? **Se os cientistas que desenvolveram as tesouras genéticas foram reconhecidos com o Prêmio Nobel de Química em 2020, por que esse pesquisador chinês foi preso por colocá-las em prática?** Pensar que suas ações foram apropriadas é tão errado quanto rotular esse cientista como um lobo solitário: o sistema capitalista engendra (como não poderia deixar de ser) uma ciência capitalista. # Herói ou vilão? Tomado pela emoção, em novembro de 2018, ele deu a notícia no YouTube e depois apresentou “sua conquista” em uma cúpula de especialistas em Hong Kong. Estava exultante, acreditava ser o protagonista de uma façanha científica, que o tornaria peça fundamental da história do século 21. Nessa época nasceram Lulu e Nana, as gêmeas geneticamente modificadas pelo grupo da Southern University of Science and Technology of China. O objetivo era claro e, à primeira vista, benéfico, na medida em que os cientistas queriam que as irmãs desenvolvessem imunidade contra o vírus HIV herdado de seus pais. Após seu experimento, como ambas estavam em perfeita saúde, ela acreditou que o seu propósito havia sido cumprido. **A notícia correu o mundo porque foi, pelo menos na esfera pública, o primeiro caso de bebês desenhados, moldados para atender o escultor de plantão**. Para enfrentar o desafio, a equipe de investigação recorreu à famosa “tesoura genética”, técnica reconhecida no mundo do conhecimento como CRISPR/Cas-9: uma ferramenta que permite editar genes ao gosto e prazer de quem a executa. Retirar o que sobrar, acrescentar o que faltar, corrigir o que faltar; tudo com precisão de relojoeiro. Nesse sentido, apesar de a tesoura prometer transformar para sempre o campo da biomedicina (na verdade, suas descobridoras, Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, receberam o Prêmio Nobel de Química em 2020), seu potencial ainda está por ser examinado. Como qualquer nova ferramenta, ela ainda precisa ser calibrada: no processo, pode-se modificar inadvertidamente locais do genoma em uma região indesejável. Ou seja: pode-se criar problemas onde antes não havia. Na época, o renomado cientista do CONICET, **Alberto Kornblihtt, sentenciou à Página 12: “A última coisa que o mundo precisa é editar o genoma dos que ainda não nasceram, pois há muito o que fazer com os que já nasceram. “** O problema é que o Frankenstein chinês foi longe demais. Seu desejo de reconhecimento o levou a ignorar todos os manuais de ética. **O cientista foi acusado de falsificar documentos e enganar os casais que se submeteram ao ensaio clínico (violando assim o consentimento informado); ao mesmo tempo que seu trabalho não foi avaliado por nenhum par (pois não foi publicado em nenhuma revista acadêmica da área)**. O debate foi tão intenso que uma centena de colegas emitiu um comunicado descrevendo a irresponsabilidade do ato, que foi resumido como “loucura”. Para piorar, durante o processo, **soube-se também que havia uma terceira menina que havia passado por situação semelhante**. Em dezembro de 2019, o geneticista e sua equipe foram considerados culpados por um tribunal de Shenzhen e, como punição, tiveram que pagar três milhões de yuans (430 mil dólares) e cumprir três anos de prisão. **Após cumprir a sentença, em abril de 2022, ele foi libertado da prisão e longe de se afastar do campo científico, levantou fundos para criar o Instituto de Pesquisa de Doenças Raras.** Da capital chinesa, em nota publicada recentemente no El País (Espanha), garante que o seu laboratório vai centrar-se no tratamento de “crianças e adultos, mas não embriões” para curar doenças de origem genética, sobretudo a distrofia muscular de Duchenne. Desta vez, porém, ele é, pelo menos, cauteloso: “Todos os avanços serão publicados nas redes sociais e haverá uma equipe internacional de cientistas que revisará nosso trabalho”. # Conflitos, dúvidas e incertezas A posição de He Jiankui alimenta os fantasmas do determinismo genético e propõe a subversão do processo evolutivo. Especificamente, **o que aconteceria se doenças, condições e qualquer problema que afete a saúde desaparecessem da face da Terra?** É claro que a ciência está caminhando desesperadamente para esse objetivo e bilhões de dólares são investidos por ano. A solução hipotética acaba sendo positiva. Agora, algumas questões se abrem: por que aumentar a expectativa de vida? Será que toda a humanidade poderá acessar os benefícios que a ciência proporcionará? O próximo passo é a imortalidade, como postulam alguns historiadores e pensadores (entre os quais se destaca o best-seller Yuval Harari)? E se realmente parar de morrer for o último passo para os humanos derrubarem o último vestígio de humanidade que deixaram? Embora possa parecer apenas um sonho (ou um pesadelo), o cenário pós-apocalíptico em que a ciência oferece soluções que parecem sobrenaturais está cada vez mais próximo. Soluções que, no entanto, só estarão ao alcance de alguns; precisamente, os mesmos de sempre: de famílias milionárias, membros da aristocracia e indivíduos que descansam nos círculos do poder. **A vantagem genética somente na mão de quem tem dinheiro.** Aos olhos da história, fenômenos que no passado eram censurados, no futuro poderiam ser aceitos com total naturalidade. Isso, claro, não significa que estejam certos ou errados, mas funcionam como um termômetro do escândalo. Aqueles que são a favor de tais ações, apesar da cautela, alertam que o motivo pelo qual He Jiankui foi preso pode ser verdadeiramente revolucionário. Ou talvez quando o Prêmio Nobel fora concedido às criadoras do CRISPR/Cas-9 em 2020, eles não estavam comemorando o potencial dessas tesouras genéticas no campo da saúde? **Em suma, o mesmo consenso científico que premiou alguns, aprisionou outros.** No momento, as terapias genéticas para tratar doenças raras têm preços exorbitantes. Avanços nesta linha são desejáveis. Mas não a qualquer custo. **É por isso que existe a bioética: para que às vezes os fins deixem de justificar os meios.** --- Publicado originalmente no jornal [Página 12](https://www.pagina12.com.ar/517462-he-jiankui-la-historia-del-frankenstein-chino-cuyos-experime), em 22/01/23. Imagem: AFP **Categorias:** Artigos --- ### [Orphan Drug Act: Indústria se aproveita de brechas na lei](https://academiadepacientes.com.br/orphan-drug-act-industria-se-aproveita-de-brechas-na-lei/) **Published:** janeiro 8, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O sistema destinado a ajudar pacientes desesperados está sendo manipulado pela indústria farmacêutica para maximizar lucros e proteger nichos de mercado para medicamentos já consumidos por milhões. **Content:** Há quarenta anos, comemorados no dia 4 de janeiro (quarta-feira), o presidente Ronald Reagan sancionava a Lei dos Medicamentos Órfãos[1](#footnote_1_43854 "Lei dos Medicamentos Órfãos completa 40 anos de existência"). Considerada como uma das mais bem-sucedidas leis norte-americanas, ela busca criar incentivos para a produção de medicamentos para o tratamento de doenças raras. Mas nem tudo é um mar de rosas. Em 2017, uma investigação da Kaiser Health News (KHN) verificou que **algumas empresas farmacêuticas estão usando a Lei de Medicamentos Órfãos para criar monopólios e cobrar preços altos por medicamentos que já teriam sido aprovados para uso no mercado de massa nos EUA**. Doença rara nos EUA é toda aquela enfermidade que acomete até 200 mil pessoas. Considerando pragmaticamente a finalidade da ODA, a lei de fato superou expectativas[2](#footnote_2_43854 "Althobaiti H, Seoane-Vazquez E, Brown LM, Fleming ML, Rodriguez-Monguio R. FDA Orphan Designations, Approvals, and Regulatory Review Time since the Enactment of the Orphan Drug Act (1983). Research Square; 2022."). Isto porque até a década anterior a sua publicação, existiam apenas 10 medicamentos para tratar doenças raras[3](#footnote_3_43854 "Haffner, ME, Adopting Orphan Drugs — Two Dozen Years of Treating Rare Diseases, N Engl J Med 2006; 354:445-447."). --- ### Índice deste post - [Brechas na lei](#aioseo-brechas-na-lei) - [Investigação federal](#aioseo-investigacao-federal) - [Os "cânceres raros"](#aioseo-os-canceres-raros) - [Covid-19 e o 'caso redemsivir'](#aioseo-covid-19-e-o-caso-redemsivir) --- Consultando-se a base de dados “Designações e aprovações de medicamentos órfãos da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)”, do Escritório da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para Desenvolvimento de Medicamentos Órfãos[2](#footnote_2_43854 "Althobaiti H, Seoane-Vazquez E, Brown LM, Fleming ML, Rodriguez-Monguio R. FDA Orphan Designations, Approvals, and Regulatory Review Time since the Enactment of the Orphan Drug Act (1983). Research Square; 2022."), verifica-se que **entre a aprovação da lei e o dia 31 de dezembro de 2021, 6.137 designações de medicamentos órfãos foram concedidas por aquela agência, e 1.045 medicamentos órfãos foram aprovados**, ou seja, receberam autorização para comercialização. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20426%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22426%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22426%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Seus preços representam um custo médio anual de mais de 123 mil dólares. Um preço 25 vezes mais elevado do que os preços de lançamento em 1998**, de acordo com um relatório publicado pela America’s Health Insurance Plans (AHIP)[4](#footnote_4_43854 "AHIP: Orphan drug costs 26 times higher than they were 20 years ago"). Vê-se que os medicamentos órfãos parecem se configurar como uma verdadeira galinha dos ovos de ouro da indústria farmacêutica. Para chegar a esta conclusão, a AHIP examinou uma lista de novos medicamentos aprovados pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) entre 1998 e 2017. Para cada medicamento, os pesquisadores calcularam o gasto anual por paciente em seu preço de lançamento, ajustado pela inflação, por tipo de medicamento e por classe terapêutica. # Brechas na lei **“Gaming the system”**: A expressão serve para definir s**ituações em que se usam as regras e procedimentos criados para proteger um sistema para, em vez disso, manipulá-lo para um fim desejado**. Ou seja, aproveitar-se de brechas na lei, em português claro. Ao longo destes 40 anos, tempo suficiente transcorreu para que pesquisadores observassem a conduta da indústria farmacêutica para manipular a ODA a seu favor, em detrimento do espírito público que deveria nortear empresas que gostam de jactar-se de observar princípios de responsabilidade social (ESG). Em 2017, a Kaiser Health News, uma agência norte-americana de jornalismo investigativo em saúde, constatou que “**o sistema destinado a ajudar pacientes desesperados estava sendo manipulado pela indústria farmacêutica para maximizar lucros e proteger nichos de mercado para medicamentos já consumidos por milhões \[de consumidores\]**”[5](#footnote_5_43854 "Drugmakers Manipulate Orphan Drug Rules To Create Prized Monopolies"). Não se trata propriamente de uma violação da lei. Mas, simplesmente, os fabricantes estão tirando vantagens da ODA não previstas pelos legisladores. Até dezembro de 2021, 285 “medicamentos órfãos” já haviam sido previamente aprovados **para doenças frequentes**[2](#footnote_2_43854 "Althobaiti H, Seoane-Vazquez E, Brown LM, Fleming ML, Rodriguez-Monguio R. FDA Orphan Designations, Approvals, and Regulatory Review Time since the Enactment of the Orphan Drug Act (1983). Research Square; 2022."). De olho nos incentivos fiscais para a produção de medicamentos órfãos e a exclusividade de mercado por sete anos proporcionados pela ODA, a indústria farmacêutica lança mão deste estratagema maroto: **Solicitar designação de medicamento órfão para medicamento já existente no mercado, e, não raro, um campeão de vendas.** > O sistema destinado a ajudar pacientes desesperados está sendo manipulado pela indústria farmacêutica para maximizar lucros e proteger nichos de mercado para medicamentos já consumidos por milhões \[de consumidores\]Kaiser Health News Até janeiro de 2017, os fabricantes de *blockbusters* como Crestor (colesterolemia), Abilify (para condições psiquiátricas), Herceptin (oncológico) e Humira (artrite reumatóide) tinham buscado o estatuto de “medicamento órfão” para estas mesmas moléculas[5](#footnote_5_43854 "Drugmakers Manipulate Orphan Drug Rules To Create Prized Monopolies"). A investigação da KHN constatou que **cerca de 1/3 das aprovações pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), de 1983 até 2016, representavam medicamentos que já se encontravam no mercado de massa e receberam indicações posteriores para doenças raras ou mesmo consistiam de moléculas que receberam múltiplas indicações para doenças raras** (*repurposing*) . A cada nova indicação como medicamento órfão para uma doença rara, uma nova rodada de incentivos decorrentes da ODA lhe é concedido. A exclusividade de mercado por sete anos garantida pela ODA é uma interessante ferramenta para precificação. Sem concorrência, o fabricante pode definir preços exorbitantes, numa espécie de monopólio. Algo que os defensores da prática preferem chamar de “[monopsônio](https://pt.wikipedia.org/wiki/Monops%C3%B4nio)“ Já tratamos do assunto em um post no blog [Academia de Pacientes 2030](https://doencasraras2030.com.br)[6](#footnote_6_43854 "Brechas na lei geram preços exorbitantes no tratamento das doenças raras") # Investigação federal Motivados pelas revelações da reportagem da KHN, três senadores republicanos solicitaram a abertura de nova investigação, desta vez federal, das denúncias apresentadas. Assim, em 30 de novembro de 2018, veio a lume relatório produzido pelo Government Accountability Office[7](#footnote_7_43854 "Orphan Drugs: FDA Could Improve Designation Review Consistency; Rare Disease Drug Development Challenges Continue"). Entre as conclusões, **o fato de os revisores da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) nem sempre incluirem nos dossiês todas as informações necessárias para determinar se um medicamento é elegível para receber designação de “medicamento órfão”**. Em artigo reproduzido neste blog e originalmente publicado no exterior em julho de 2016, o professor da Universidade de Medicina de Utah, A. Gordon Smith[8](#footnote_8_43854 "Manipulação de preços e uma perigosa espécie de empresas farmacêuticas"), revelou um estratagema que tem se tornado comum na indústria. As empresas legalmente adquirem os direitos de comercialização de drogas já existentes, realizam uma ligeira modificação em sua fórmula e dão uma turbinada nos preços logo após a aprovação da nova indicação pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), sem ter feito qualquer investimento mais significativo em Pesquisa & Desenvolvimento (P&D). # Os “cânceres raros” **Os avanços na genética molecular e na medicina de previsão estão alterando a definição do que se entendia por doença no século 20**. Tome-se o caso dos cânceres. Há algumas décadas, vínhamos definindo os cânceres por sua localização, como em “câncer de pulmão”, “câncer de intestino”, “câncer de pâncreas” etc. Ainda que estas classificações se mantenham nos dias de hoje, cada vez mais elas **se fazem acompanhar de subclassificações que levam em conta as mutações genéticas subjacentes envolvidas no processo da doença.** Sabe-se agora que os cânceres variam de acordo com mutações genéticas a eles relacionadas. Assim, podemos falar de cânceres com mutações p53, cânceres com mutações rb, cânceres com mutações BRAF, cânceres com mutações MEK e cânceres com mutações ERBB2. Este *fatiamento* do que outrora conhecíamos como cânceres localizados em determinados órgãos do corpo os convertem em coleções de cânceres mais raros, afetando populações menores do que as 200 mil pessoas, condição prevista na ODA para definir o que seja uma “doença rara”. Tais avanços propiciados pela medicina de precisão e pela genética molecular têm o potencial de **transformar num futuro próximo todas as doenças frequentes conhecidas em doenças raras**, identificadas que serão por mutações genéticas específicas, como aquelas já identificadas em alguns tipos de câncer. Desnecessário dizer que os medicamentos que têm como alvo mutações genéticas específicas chegam ao mercado com preços astronômicos. *Gaming the system?* Mas não é só com os cânceres que vemos um fatiamento da doença em subclassificações relacionadas a mutações genéticas. Isto já acontece com a fibrose cística e com a doença de Parkinson, por exemplo. Sabe-se que até fevereiro de 2019, esta última, na realidade, englobava cinco distintas enfermidades, subdivididas que foram pela genética molecular. Com a desagregação das doenças do século 20 propiciada pela identificação de mutações genéticas específicas, toda enfermidade poderá ser considerada uma “doença rara”, pelo padrão norte-americano, visto ficarem abaixo do teto de 200 mil pessoas acometidas necessárias para defini-la como tal. Esta é mais uma dimensão do problema a revelar a necessidade de se promover alterações na ODA, visando tanto reduzir sua captura pela indústria como torná-la mais coerente com os avanços propiciados pela medicina de precisão e pela genética molecular no conhecimento das enfermidades. # Covid-19 e o ‘caso redemsivir’ Outro caso notório de abuso da Orphan Drug Act ocorreu quando o laboratório Gilead Sciences solicitou a designação de “medicamento órfão” para o redemsivir, indicado para o tratamento da Covid-19. E , pasmem, ela foi concedida! Desta forma, **a Covid-19 passou a ser considerada uma doença rara**. Dados os números alarmantes de casos fatais da pandemia no Brasil isto é um deboche. Lembrando: a designação de “medicamento órfão” é concedida pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) a fármacos destinados a tratar doenças raras, que, por definição, nos EUA, são aquelas que acometem até 200 mil pessoas. Seria cômico, se não fosse trágico, A reação da sociedade civil logo se fez notar. **Associações de pacientes norte-americanas protestaram veementemente**. Na ocasião, a ONG Public Citizen em [carta aberta](https://www.citizen.org/wp-content/uploads/Letter-from-50-groups-to-Gilead-renounce-remdesivir-orphan-drug-claim.pdf) endereçada ao CEO da Gilead Sciences (com mais 50 assinaturas de outras entidades da sociedade civil), assim se pronunciou: **“Chamar a COVID-19 de ‘doença rara’ zomba do sofrimento das pessoas e explora uma brecha na lei para lucrar com uma pandemia mortal”**. A bem da verdade, cumpre destacar que o laboratório pleiteou a designação de medicamento órfão junto ao [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) antes de a Covid-19 atingir 200 mil pessoas em solo americano. Mas era favas contadas o fato de que a população acometida iria superar esta cifra em curto espaço de tempo. Dada a pressão popular, só restou ao laboratório [solicitar a retirada](https://www.gilead.com/news-and-press/company-statements/gilead-sciences-statement-on-request-to-rescind-remdesivir-orphan-drug-designation) da designação de medicamento órfão junto a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). Em 23 de março de 2020, a Gilead entrou com pedido junto ao [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para obtenção da cobiçada designação. Em 25 de março, requereu a rescisão da mesma. Mas o estrago já estava feito. Em 17 de agosto de 2020, a prestigiosa revista médica JAMA fez publicar um artigo[9](#footnote_9_43854 "Chua K, Conti RM. Policy Implications of the Orphan Drug Designation for Remdesivir to Treat COVID-19. JAMA Intern Med. 2020;180(10):1273–1274"). Nele, seus autores argumentam que **“a designação de medicamento órfão para remdesivir para COVID-19 e os benefícios correspondentes para o patrocinador do medicamento foram concedidos de forma inadequada e que o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) deveria ter maior autoridade para implementar a Lei de Medicamentos Órfãos consistente com sua intenção”**[10](#footnote_10_43854 "Remdesivir Designation as Orphan Drug Exposed Policy Loophole"). E concluem, conclamando o Congresso dos EUA e a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) a garantir que os benefícios da Lei de Medicamentos Órfãos sejam usados ​​apenas de maneira consistente com seu propósito. Em Academia de Pacientes 2030, outro projeto virtual de nossa autoria, Nicole Hassoun propôs algumas soluções para corrigir as distorções da Lei dos Medicamentos Órfãos.[6](#footnote_6_43854 "Brechas na lei geram preços exorbitantes no tratamento das doenças raras") Como se vê, o assunto é extenso. Por ora, encerramos o post por aqui, prometendo voltar ao tema em breve. ## Gostou? Então … 1. [Lei dos Medicamentos Órfãos completa 40 anos de existência](https://academiadepacientes.com.br/lei-dos-medicamentos-orfaos-completa-40-anos-de-existencia/) \[[↩](#identifier_1_43854)\] 2. Althobaiti H, Seoane-Vazquez E, Brown LM, Fleming ML, Rodriguez-Monguio R. [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) Orphan Designations, Approvals, and Regulatory Review Time since the Enactment of the Orphan Drug Act (1983). Research Square; 2022. \[[↩](#identifier_2_43854)\] \[[↩](#identifier_4_43854)\] \[[↩](#identifier_7_43854)\] 3. Haffner, ME, Adopting Orphan Drugs — Two Dozen Years of Treating Rare Diseases, N Engl J Med 2006; 354:445-447. \[[↩](#identifier_3_43854)\] 4. [AHIP: Orphan drug costs 26 times higher than they were 20 years ago](Orphan%20drug%20costs%2026%20times%20higher%20than%20they%20were%2020%20years%20ago) \[[↩](#identifier_5_43854)\] 5. [Drugmakers Manipulate Orphan Drug Rules To Create Prized Monopolies](https://khn.org/news/drugmakers-manipulate-orphan-drug-rules-to-create-prized-monopolies/) \[[↩](#identifier_6_43854)\] \[[↩](#identifier_8_43854)\] 6. [Brechas na lei geram preços exorbitantes no tratamento das doenças raras](https://doencasraras2030.com.br/brechas-na-lei-geram-precos-exorbitantes/) \[[↩](#identifier_9_43854)\] \[[↩](#identifier_14_43854)\] 7. [Orphan Drugs: FDA Could Improve Designation Review Consistency; Rare Disease Drug Development Challenges Continue](https://www.gao.gov/products/gao-19-83) \[[↩](#identifier_10_43854)\] 8. [Manipulação de preços e uma perigosa espécie de empresas farmacêuticas](https://academiadepacientes.com.br/manipulacao-de-precos-e-uma-nova-geracao-de-empresas-farmaceuticas/) \[[↩](#identifier_11_43854)\] 9. Chua K, Conti RM. Policy Implications of the Orphan Drug Designation for Remdesivir to Treat COVID-19. *JAMA Intern Med.* 2020;180(10):1273–1274 \[[↩](#identifier_12_43854)\] 10. [Remdesivir Designation as Orphan Drug Exposed Policy Loophole](https://www.contagionlive.com/view/remdesivir-designation-as-orphan-drug-exposed-policy-loophole) \[[↩](#identifier_13_43854)\] **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Manipulação de preços e uma perigosa espécie de empresas farmacêuticas](https://academiadepacientes.com.br/manipulacao-de-precos-e-uma-nova-geracao-de-empresas-farmaceuticas/) **Published:** abril 3, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Para a Catalyst, a empresa farmacêutica que comprou os direitos de comercialização norte-americanos de uma versão levemente modificada de 3,4 DAP (Firdapse) em 2012, o medicamento representa uma oportunidade comercial de catapultar 300 milhões de dólares/ano para 900 milhões de dólares/ano. **Content:** ##### ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ##### Por Gordon Smith Eu conheci Tony, em 2001, quando ele me foi encaminhado com uma severa fraqueza muscular. Confinado a uma cadeira de rodas e incapaz de cuidar de si mesmo, ele recebera o diagnóstico de esclerose lateral amiotrófica (ELA), um distúrbio neurodegenerativo fatal. Verificou-se que Tony na verdade tinha síndrome miastênica de Lambert-Eaton, um distúrbio neuromuscular raro, mas tratável. Depois de iniciar o tratamento com a 3, 4 diaminopiridina (3,4 DAP), ele recuperou grande parte de sua força muscular e, de modo importante, sua capacidade de andar e cuidar de si. Para Tony, 78 anos, a 3,4 DAP \_ que pode ser comprada barato em farmácias de manipulação ou obtida de graça através de programas de uso compassivo apoiados por uma pequena empresa privada, Jacobus Pharmaceuticals \_ é a salvação. Mas para a Catalyst, a empresa farmacêutica que comprou os direitos de comercialização norte-americanos de uma versão levemente modificada de 3,4 DAP (Firdapse) em 2012, o medicamento representa uma oportunidade comercial de catapultar 300 milhões de dólares/ano para 900 milhões de dólares/ano (de 60 mil dólares a 100 mil dólares ou mais por paciente). ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201140%20719%22%20width%3D%221140%22%20height%3D%22719%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221140%22%20height%3D%22719%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Embora a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) (agência que controla medicamentos nos EUA) tenha achado a documentação apresentada pela Catalyst insuficiente e exigido estudos adicionais, sua aprovação não está descartada. Tony e outros pacientes como ele vivem assombrados pela possibilidade de não serem mais capazes de arcar com o tratamento que lhes devolveu a qualidade de vida. Infelizmente, a estória de Tony está se tornando bastante comum, como uma rotina alarmante, na medida em que incontáveis pacientes, seguradoras e o sistema de saúde norte-americano estão literalmente ‘pagando esta fatura’. É claro que existem muitos outros exemplos desta estratégia emergente em curso, desde a [Turing](http://blogs.sciencemag.org/pipeline/archives/2015/09/21/martin-shkreli-has-one-idea-and-its-a-bad-one) (cujas ações sob o comando do então diretor [Martin Shkreli](https://www.nytimes.com/2016/02/03/business/drug-makers-calculated-price-increases-with-profit-in-mind-memos-show.html) provocaram um tumulto no mercado) a [Valeant](https://www.wsj.com/articles/pharmaceutical-companies-buy-rivals-drugs-then-jack-up-the-prices-1430096431) (cujas movimentações despertaram a [ira do Congresso norte-americano](https://www.nytimes.com/2016/04/28/business/valeant-pearson-ackman-hearing-congress-drug-prices.html?ref=topics) e investigações que levaram à [queda de seu presidente](https://www.nytimes.com/2016/04/26/business/valeant-pharmaceuticals-chief-executive-joseph-papa-michael-pearson.html)) e passando pela [Questcor](https://www.nytimes.com/2012/12/30/business/questcor-finds-profit-for-acthar-drug-at-28000-a-vial.html). Em 2001, a Questcor comprou os direitos do Acthar Gel, que é usado para tratar espasmos infantis, uma rara forma de epilepsia infantil. Em 1959, dois pesquisadores da Clínica Mayo ganharam o Nobel de Medicina por descobrir o ACTH. o principio ativo do Achtar. Meio século depois, uma empresa que não contribuiu em nada para a produção deste medicamento elevou o preço de uma caixa, que custava 40 dólares, para 23 mil dólares. As empresas farmacêuticas tradicionalmente investem pesado em pesquisa e desenvolvimento (P&D). Os custos exigidos para se trazer uma nova droga ao mercado variam de centenas de milhões de dólares a estratosféricos 2,6 bilhões de dólares, como [estimado](http://csdd.tufts.edu/news/complete_story/pr_tufts_csdd_2014_cost_study) pelo Centro Tufts para o Estudo do Desenvolvimento de Drogas, em 2014. Em muitos casos, o preço reflete justificadamente tal investimento. Mas o que preocupa é que esta nova geração de empresas farmacêuticas dá prioridade a lucros em lugar da produção e desenvolvimento de medicamentos. Elas legalmente adquirem os direitos de drogas já existentes e dão uma turbinada nos preços logo após a sua aprovação pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), sem ter feito qualquer investimento mais significativo em P&D. Em alguns casos, como no caso do 3,4 DAP, empresas como Catalyst se aproveitam da pesquisa realizada por outros cientistas e empresas, sem sequer fabricar o produto. Ainda não se calculou o número de empresas que estão empregando este expediente, mas existem evidências de que a prática é particularmente frequente no mercado de medicamentos para doenças raras. Existem cerca de 7 mil doenças afetando algo em torno de 25 a 30 milhões de norte-americanos, e muitas vezes identificar um tratamento para estas doenças é mais fácil do que para doenças comuns, uma vez que a descoberta de uma causa molecular ou genética específica leva ao direcionamento da terapia. A Ionis Pharmaceutical tem sido especialmente bem-sucedida em criar um [pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/) destes medicamentos, tais como o Nusinersen, uma terapia promissora para atrofia muscular espinhal (AME). Outra razão importante para o interesse desta nova geração de empresas farmacêuticas por este mercado é que a Lei de Medicamentos Órfãos (ODA) aumenta substancialmente os lucros potenciais. Desde sua aprovação, em 1983, a ODA tem regulado a aprovação de medicamentos para doenças raras e promovido a inovação farmacêutica, através de diversos incentivos fiscais e exclusividade de mercado por sete anos. No entanto, agora, as empresas farmacêuticas estão se aproveitando destes incentivos para lucrar com pacientes individuais e seguradoras públicas e privadas. Segundo o [Relatório de Medicamentos Órfãos de 2015](http://info.evaluategroup.com/rs/607-YGS-364/images/EPOD15.pdf) , da EvaluatePharma, esse mercado representa 20,2% das vendas globais totais de medicamentos obtidos com receita (prescrição médica) e cresce a uma taxa anual de 11,7%, quase o dobro da taxa de crescimento do mercado global deste tipo de medicamentos. Surpreendentemente, [44% dos novos medicamentos aprovados em 2014 receberam designação de medicamentos órfãos](https://www.wsj.com/articles/one-pharma-fix-limit-the-orphan-drug-incentives-1450645511), com sete entre 10 dos mais vendidos tendo sido aprovados sob a égide da ODA. O modelo de negócios de empresas gananciosas impacta profundamente a habilidade dos sistemas de saúde de gerenciar custos e entregar cuidados. Minha colega, Erin Fox, diretora do Serviço de Informação de Medicamentos da Universidade de Utah, recentemente deu um excelente exemplo, em seu [testemunho](https://www.washingtonpost.com/news/wonk/wp/2015/12/09/doctors-hospitals-condemn-out-of-control-drug-prices-as-senate-investigation-begins/?utm_term=.4107765bbc8f) diante de uma Comissão Especial sobre Envelhecimento, no Senado norte-americano. Em 2015, a Valeant comprou o medicamento cardíaco Isuprel e prontamente elevou o preço de uma ampola de 440 dólares para 2.700 dólares, justificando tal gesto pela responsabilidade de maximizar o lucro de seus acionistas. Este aumento de 600% faria crescer o custo anual em nosso hospital em 1,6 milhões de dólares e forçou-nos a retirar este medicamento de nosso carrinho de emergência (veja video abaixo). Os EUA enfrentam uma crise nos custos dos cuidados em saúde. Gastam-se três trilhões de dólares anuais neles, sendo que 10% deste montante é destinado a medicamentos. O americano médio gasta mais de mil dólares anuais com medicamentos obtidos com prescrição médica, 40% mais do que o segundo colocado neste *ranking*, que é o Canadá, e o dobro do que a Alemanha gasta. Muitas pessoas associam custo a qualidade do cuidado, mas entre as nações desenvolvidas os cuidados em saúde norte-americanos ficam na metade inferior do ranking das medidas que avaliam qualidade, acesso e [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/). Neste contexto, o impacto potencial desta nova geração de empresas farmacêuticas é significativo. Quando os pacientes são incapazes de ter acesso a tratamentos e quando os sistemas de saúde são forçados a modificar suprimentos farmacêuticos devido a altas arbitrárias e escandalosas de preços, a qualidade do cuidado fica comprometida. Hillary Clinton [propôs](https://www.hillaryclinton.com/issues/) um teto de 250 dólares de gastos pessoais para medicamentos com prescrição médica e [outros presidenciáveis](https://www.fiercepharma.com/sales-and-marketing/republican-presidential-candidates-jump-into-drug-pricing-debate) propuseram acelerar o processo de aprovação de medicamentos no [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). Surpreendentemente, [Donald Trump endossou](http://www.usnews.com/news/the-report/articles/2016-02-26/why-clinton-sanders-and-trumps-drug-negotiation-plans-are-unlikely) uma proposta que iria permitir ao Medicare, administrado pelo governo, fixar preços; uma idéia há muito apoiada pelo Presidente Obama. Mas embora estas propostas tenham seus méritos, elas não se dirigem especificamente aos custos dos medicamentos órfãos. O senador Bernie Sanders [propôs](https://www.huffpostbrasil.com/entry/bernie-sanders-most-radical-idea-big-pharma_us_56d4c8b9e4b03260bf77e6b9) uma ideia particularmente radical, através da qual os fabricantes de produtos inovadores iriam receber um ‘prêmio’ financeiro substancial. Esta proposta iria eliminar patentes e exclusividade, o que os críticos acreditam que iria abalar substancialmente o investimento farmacêutico em P&D. Mas a ODA tem sido muito bem-sucedida em incentivar a indústria farmacêutica. O problema não é o prêmio em si, mas a falha em oferecê-lo somente a empresas inovadoras que façam por merecer. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) deve ser autorizada a tomar tais decisões. Deve também permitir usar os custos de P&D e outros fatores relevantes para determinar se um novo fármaco é realmente inovador ou se ele simplesmente substitui um composto já aprovado ou inflaciona o preço de um agente que já estava disponível há décadas (tal como o 3,4 DAP). As vantagens da ODA só devem ser disponibilizadas para empresas que tenham tanto investido como inovado. Além disso, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) deve ter permissão para descontinuar incentivos da ODA para um medicamento em particular, baseada em desempenho futuro. Uma das razões pelas quais sete dos 10 fármacos mais vendidos foram aprovados sob a ODA é que as empresas farmacêuticas buscaram sua aprovação para uma doença rara, mesmo quando estes já eram usados primariamente para tratar uma doença comum. (Tais submissões ‘cavalo de tróia’ são particularmente comuns entre produtos oncológicos). As empresas farmacêuticas por trás de tais submissões terminam recebendo os mesmos incentivos, com um minimo investimento, proporcionalmente, que os verdadeiros inovadores, que investiram bilhões de dólares em P&D para tratamento de doenças ultrarraras. Em 1990, uma proposta de que o status de medicamento órfão fosse retirado de medicamentos com vendas anuais de 200 milhões de dólares ou daqueles que fossem aprovados para populações maiores que 200 mil usuários chegou ao Congresso, mas foi vetada pela presidente George W. Bush. Esta é uma proposta que merece ser reexaminada. Concluindo, os Estados Unidos são uma das únicas nações no mundo que não controla preços de medicamentos. O governo federal deve ser empoderado para ter uma influência maior neste processo. O Colégio Americano de Médicos (ACP) recentemente publicou um [documento](http://annals.org/aim/fullarticle/2506848/stemming-escalating-cost-prescription-drugs-position-paper-american-college-physicians) nos *Anais de Medicina Interna* que convoca o governo a tomar medidas para conter os preços dos medicamentos. Além de defender transparência na precificação e nos custos de P&D, a ACP recomenda muitas soluções potenciais para a questão dos preços exorbitantes, incluindo a necessidade de sociedades profissionais e associações de pacientes se engajarem na discussão nacional sobre preços de medicamentos. A ACP também sugere que o [Instituto de Pesquisas de Desfechos Centrados no Paciente](https://www.pcori.org/about-us) (PCORI) seja empoderado e financiado para investigar os custos de tais fármacos e seu impacto nos desfechos em pacientes. Os resultados de tais pesquisas de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) comparativa são de valor inestimável para informar decisões sobre preços de medicamentos. Outra estratégia regulatória para assegurar que os fármacos são precificados de acordo com sua [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) é criar um mecanismo de revisão pós-aprovação na [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ,para propor preços justos baseados no valor dos mesmos para os pacientes. Chegou a hora de nosso processo nacional de aprovação de medicamentos responder à excitante era da descoberta de fármacos e dos cuidados baseados em valor. Comportamentos que têm um papel indiscutível em Wall Street não podem ser tolerados na assistência à saúde. --- *A. Gordon Smith, MD, é professor, vice diretor de pesquisa e chefe da Divisão de Medicina Neuromuscular da Faculdade de Medicina da Universidade de Utah.* Publicado no [Harvard Business Review](https://hbr.org/2016/07/price-gouging-and-the-dangerous-new-breed-of-pharma-companies), em 6/7/2016 **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** custo-efetividade, políticas públicas, transparência --- ### [O ator que ajudou a mudar o destino dos doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/o-ator-que-ajudou-a-mudar-o-destino-dos-doentes-raros/) **Published:** março 2, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Na semana [em que celebramos os 40 anos da Lei dos Medicamentos Órfãos](https://academiadepacientes.com.br/lei-dos-medicamentos-orfaos-completa-40-anos-de-existencia/), convém recordar o papel que um ator desempenhou nesta inegável conquista. Um artista norte-americano teve papel importantíssimo na aprovação da lei nos Estados Unidos, que possibilitou a criação de incentivos para a produção de medicamentos para o tratamento de doenças raras (a Lei dos Medicamentos Órfãos). Trata-se de Jack Klugman, o ator principal da série *Quincy, M.E*. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20665%20374%22%20width%3D%22665%22%20height%3D%22374%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22665%22%20height%3D%22374%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) *Quincy, M.E*. (também conhecida como *Quincy*) foi uma série televisiva americana de suspense médico. Produzida pela Universal Studios, ela foi ao ar pela emissora NBC de 3 de outubro de 1976 a 11 de maio de 1983. Nela, Klugman faz o papel de um médico legista que rotineiramente participa de investigações policiais. Klugman foi o primeiro ator a encarnar na televisão o papel do perito criminal, especializado em patologia forense. Fórmula que depois inspiraria uma enorme variedade de séries televisivas do gênero [Crime Scene Investigation](https://pt.wikipedia.org/wiki/CSI:_Crime_Scene_Investigation). Veja a abertura da série “Quincy, M.E.”Tudo começou assim. Em meio a um debate que se travava no Congresso americano sobre a questão dos medicamentos órfãos (aqueles usados para tratar doentes raros), o jornal *Los Angeles Times* publicou um artigo que contava a história de Adam Ward Seligman. Vivendo com a [síndrome de Tourette](http://pt.wikipedia.org/wiki/S%C3%ADndrome_de_Tourette), Seligman se vira obrigado a *contrabandear* o medicamento [pimozida](https://pt.wikipedia.org/wiki/Pimozida), do Canadá, para continuar seu tratamento. Na época, a pimozida não tinha autorização para comercialização nos EUA, e estava sendo testada para outras indicações de doenças mais frequentes, mas não para a doença de Seligman. Como a pimozida não foi bem-sucedida nos testes clínicos para a doença mais frequente, para a qual estava sendo avaliada, o laboratório optou por descontinuar sua produção, deixando Seligman e outros pacientes sem o medicamento. Este pode ser considerado um dos fatos que precipitou toda a luta dos doentes raros por medicação. A pimozida, que posteriormente chegou a ser comercializada como neuroléptico, teve sua produção descontinuada pela fabricante por “baixo interesse comercial”. Parece que os doentes AINDA precisam ter doenças lucrativas, se quiserem ter medicação. E isso com a Lei de Medicamentos Órfãos aprovada! Conheça a síndrome de TouretteO artigo do *Los Angeles Times* chegou ao conhecimento de Maurice Klugman, irmão de Jack e produtor da série televisiva, que comentou o caso com ele. Daí surgiu a idéia de se dedicar um episódio de Quincy M.E. ao problema dos medicamentos órfãos e ao drama dos doentes raros, a partir do relato ficcional das dificuldades enfrentadas por um portador da síndrome de Tourette. Assim, produziu-se o [episódio](http://www.youtube.com/watch?v=6M5dfz1hklc) intitulado *Raramente em silêncio, nunca ouvido* (*Seldom silent, never heard)*, que foi ao ar em 1981, pela NBC. Adam Seligman atuou como consultor técnico do episódio, para auxiliar a produção na caracterização do personagem que padeceria de sua mesma condição. Na trama, o médico Arthur Ciotti (representado pelo ator Michael Constantine), colega de Quincy (Jack Klugman), vai ao seu laboratório e lhe faz um pedido inusitado: doar o cérebro do jovem para estudos, visando descobrir a cura para a síndrome. Isto porque o laboratório privado em que Ciotti trabalhava não via interesse comercial em tal estudo. Então, o fictício personagem Quincy se transforma em um árduo defensor das pesquisas públicas para o tratamento das doenças raras, depondo sobre o tema, na trama, diante de autoridades. ## Eis que a vida imita a arte ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20691%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22691%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22691%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Jack Klugman depõe no Congresso americano em favor dos raros, em 1981/Foto John Duricka/ Associated PressE aqui acontece um fato curioso. O epísódio fora ao ar cinco dias antes da segunda rodada de audiências públicas no Congresso americano sobre o tema. Por conta da repercussão do mesmo, Jack Klugman foi convidado a participar das audiências lá realizadas e dedicadas ao assunto. Isto despertou um extraordinário interesse da mídia para a causa. Era a vida imitando a arte. Uma segunda chance para conferir o poder da mídia nestes debates se deu, em 1982, quando [um novo episódio](https://www.youtube.com/watch?v=q4k7aQQe7F0) da série (*Give me your weak*) tratou do problema de outra doença rara, a mioclonia, num momento em que o projeto de lei sobre medicamentos órfãos (Orphan Drug Act) enfrentava dificuldades para sua aprovação. As associações de pacientes, unidas, aproveitaram esta segunda oportunidade proporcionada pelo seriado para lançar um jornal e uma campanha para que os cidadãos americanos telefonassem para a Casa Branca, de modo a pressionar o presidente Ronald Reagan a sancionar a lei proposta. E o resto é História. Até hoje, estudiosos do tema reconhecem que a participação de Jack Klugman na audiência pública sobre medicamentos órfãos no Congresso americano, na esteira da apresentação do episódio de *Quincy, M.E.*, foi muito provavelmente o mais importante fato a acelerar a aprovação da lei, que mais tarde beneficiaria doentes raros em todo o mundo, inclusive no Brasil. Jack Klugman morreu em 24 de dezembro de 2012, aos 90 anos, por conta das complicações de um câncer de próstata. Adam Seligman, em fevereiro de 1999, aos 37 anos. #### Gostou? Então… **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Lei dos Medicamentos Órfãos completa 40 anos de existência](https://academiadepacientes.com.br/lei-dos-medicamentos-orfaos-completa-40-anos-de-existencia/) **Published:** janeiro 4, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Lei de Medicamentos Órfãos fora criada para incentivar a produção de medicamentos para tratar doenças raras, também conhecidos como "medicamentos órfãos. **Content:** Há exatos 40 anos o presidente Ronald Reagan assinava a Orphan Drug Act (ODA) norte-americana. Ela fora criada para incentivar a produção de medicamentos para tratar doenças raras, também conhecidos como “medicamentos órfãos. Nos EUA, doença rara é aquela que acomete até 200 mil pessoas. Calcula-se que existam 25 milhões de pessoas com doenças raras naquele país. [Leia mais: Lei dos Medicamentos Órfãos completa 40 anos de existência](https://academiadepacientes.com.br/lei-dos-medicamentos-orfaos-completa-40-anos-de-existencia/)Pode-se dizer também que é nesta data que a expressão “doenças raras” estabiliza-se com o sentido que hoje lhe conferimos. Isto porque é a lei de medicamentos órfãos, de 1983, que efetivamente consagra tal expressão. #### Fique informado! Assine! A ODA foi criada para tentar resolver externalidades provocadas pela publicação da Emenda Kefauver-Harris, em 1962, também conhecida como Lei de Eficácia de Medicamentos. A Emenda da Eficácia dos Medicamentos obrigava os fabricantes de medicamentos a oferecerem prova de eficácia e segurança de todos os seus produtos por meio de ensaios clínicos, retroativamente a 1938. Diante deste novo dispositivo legal, os fabricantes de medicamentos optaram por descontinuar a produção daqueles fármacos cujos testes clínicos se revelassem caros, pela ampla dispersão geográfica dos participantes de pesquisa a serem recrutados para tais ensaios. Assim, da noite para o dia, muitos cidadãos estadunidenses se viram sem poder adquirir os medicamentos que estavam habituados a consumir ou viram impedido o desenvolvimento de novos medicamentos para suas enfermidades pouco frequentes, consideradas pelos fabricantes como “de baixo interesse comercial”. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20620%20452%22%20width%3D%22620%22%20height%3D%22452%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22620%22%20height%3D%22452%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A Emenda Kefauver Harris fora motivada pela tragédia da talidomida. Tal substância, inicialmente comercializada na Alemanha em 1 de outubro de 1957, foi considerada por seus fabricantes tão segura a ponto de ser indicada a gestantes recomendada a gestantes à época como um sedativo e hipnótico. No final dos anos 1960, haviam sido descritos na Alemanha, Reino Unido e Austrália os primeiros casos de malformações congênitas onde crianças passaram a nascer com focomelia, sem que o nexo do problema com a talidomida fosse inicialmente identificado. Em 1962, já havia mais de 10 mil casos de defeitos congênitos a ela associados em todo o mundo. Foi a pronta atuação de Frances Oldham Kelsey, farmacologista encarregada pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ([Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/)) de avaliar os testes clínicos apresentados pela indústria., que evitou que os EUA vivessem este drama. É importante ressaltar que a designação de “medicamento órfão” não indica que o terapêutico é seguro e eficaz ou legal para fabricar e comercializar nos Estados Unidos. Esse processo é tratado por meio de outros escritórios da [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) dos EUA. Em vez disso, a designação significa apenas que o patrocinador se qualifica para certos benefícios do governo federal, como exclusividade de mercado e redução de impostos, derivados da ODA. Em 1982, uma coalizão informal de apoiadores e famílias de pacientes com doenças raras que formaram a Organização Nacional para Distúrbios Raros (NORD) e outras, pediu mudanças na legislação para incentivar o desenvolvimento de medicamentos para o tratamento de doenças raras. Antes da lei de 1983, apenas 38 medicamentos órfãos haviam sido aprovados; até 2019, um total de 5.099 medicamentos e biológicos receberam a designação de “medicamento órfãos” sendo que, destes, 37% foram destinados à oncologia; 13% à neurologia e 9% às doenças infecciosas. A lei foi aprovada pela Câmara dos Deputados dos EUA em 14 de dezembro de 1982 e, pelo Senado, três dias depois. Foi sancionada pelo presidente Ronald Reagan em 4 de janeiro de 1982. #### Gostou do blog? Então… **Categorias:** Notícias --- ### ["Sim, Virgínia, Papai Noel existe!"](https://academiadepacientes.com.br/43749-2/) **Published:** dezembro 22, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ***Há algum tempo, deparei-me com esta notícia verídica e publiquei em outro blog de minha lavra. Reproduzo-a aqui porque, toda vez que a leio, um sentimento de fraternidade universal me acomete.*** --- Em 24 de dezembro de 1897, o jornal [New York Sun](https://href.li/?http://en.wikipedia.org/wiki/The_Sun_(New_York)), o fundador do jornalismo moderno, tal qual o conhecemos hoje, publicou o seguinte editorial. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20275%201000%22%20width%3D%22275%22%20height%3D%221000%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22275%22%20height%3D%221000%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Ele fora motivado pelo carta de uma menina, Virginia O’Hanlon, endereçada ao jornal, por sugestão de seu pai. # A carta de Virgínia ***Papai Noel existe?*** *Caro Editor:* ‘*Tenho oito anos. Alguns dos meus amiguinhos dizem que Papai Noel não existe. Meu pai diz: “Se você o vir no* **The Sun** *é porque ele existe”. Por favor, diga-me a verdade: Existe Papai Noel?* Virginia O’Hanlon. 115 West Ninety-Fifth Street. New York City ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20225%20300%22%20width%3D%22225%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22225%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) # A resposta para Virgínia **Nota da redação do *The Sun***: Temos o prazer de responder a Virginia O’Hanlon, expressando ao mesmo tempo nossa grande satisfação de saber que sua fiel missivista compõe o rol de amigos do **The Sun**: > **Virgínia, seus amiguinhos estão equivocados. Eles foram afetados pelo ceticismo de uma época cética. Eles não acreditam, a não ser que vejam. Eles pensam que nada pode existir que não seja compreensível por suas pequenas mentes. Todas as mentes, Virgínia, sejam de homens ou de crianças, são pequenas. Neste nosso grande universo, o homem é um mero inseto, uma formiga, em seu intelecto, em comparação com o mundo ilimitado ao seu redor, medido pela inteligência capaz de apreender toda a verdade e conhecimento.** > > **Sim, VIRGINIA, Papai Noel existe. Ele existe tão certamente quanto o amor, a generosidade e a devoção existem, e você sabe que eles abundam e dão à sua vida a mais elevada beleza e alegria. Infelizmente! quão triste seria o mundo se não houvesse Papai Noel. Seria tão triste como se não existissem VIRGINIAS. Não haveria fé infantil então, nem poesia, nem romance para tornar tolerável esta existência. Não deveríamos ter prazer, exceto nos sentidos e na visão. Apagar-se-ia a luz eterna com que a infância enche o mundo.** > > **Não acredite em Papai Noel! Você pode também não acreditar em fadas! Você pode conseguir que seu pai contrate homens para vigiar todas as chaminés na véspera de Natal para pegar o Papai Noel, mas mesmo que eles não vejam o Papai Noel descendo pela chaminé, o que isso provaria? Ninguém vê Papai Noel, mas isso não é sinal de que Papai Noel não existe. As coisas mais reais do mundo são aquelas que nem as crianças nem os homens podem ver. Você já viu fadas dançando no gramado? Claro que não, mas isso não é prova de que eles não estejam lá. Ninguém pode conceber ou imaginar todas as maravilhas invisíveis no mundo.** > > **Você pode abrir o chocalho do bebê e ver o que faz barulho lá dentro, mas há um véu cobrindo o mundo invisível que nem o homem mais forte, nem mesmo a força combinada de todos os homens mais fortes que já viveram, poderia destruir. Somente a fé, a fantasia, a poesia, o amor, o romance podem afastar essa cortina e ver e retratar a beleza e a glória sobrenaturais. É tudo real? Ah, VIRGINIA, em todo este mundo não há mais nada real e permanente.** > > **Nada de Papai Noel! Graças a Deus! Ele vive, e ele vive para sempre. Daqui a mil anos, Virgínia, não, 10 mil anos a partir de agora, ele continuará a alegrar o coração da infância.** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20576%20432%22%20width%3D%22576%22%20height%3D%22432%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22576%22%20height%3D%22432%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**A casa de Papai Noel em Nova Iorque** **é a casa de Virginia O’Hanlon** [**CLIQUE AQUI!**](https://academiadepacientes.com.br/as-casas-de-papai-noel-em-manhattan/) **Categorias:** Não categorizado --- ### [COVID-19: Como ficam os planos de saúde?](https://academiadepacientes.com.br/planos-de-saude/) **Published:** abril 20, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20533%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de Marcus Aurelius#### **Marcos Patullo** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O impacto da pandemia nos Sistema de Saúde de todos os países afetados pelo coronavírus tem sido muito discutido pelos profissionais da saúde. Trata-se de doença altamente contagiosa que, além da elevada letalidade a pacientes do chamado “grupo de risco” (principalmente idosos e doentes crônicos), traz um grande desafio para os governos, que é evitar o colapso dos sistemas públicos de saúde. No Brasil esse problema é enfrentado em duas frentes. Por um lado, o governo federal editou medidas provisórias que destinaram recursos ao Sistema Único de Saúde (SUS) ([aproximadamente 12 bilhões de reais](https://www.camara.leg.br/noticias/651031-mps-liberam-r-150-bi-para-combater-efeitos-da-pandemia-alem-de-remanejar-r-275-bi-em-emendas/)). Além disso, os governos estaduais e municipais adotaram medidas para ampliar a oferta de leitos hospitalares para o SUS, seja com a gestão interna dos leitos (destinando áreas de hospitais reservadas para o atendimento dessa doença), seja com a construção de hospitais de campanha para o atendimento de pacientes de baixa e média complexidade. A outra frente de enfrentamento desse problema está ligada às medidas que afetam a Saúde Suplementar (ou os “planos de saúde, como são conhecidos), que atualmente [atende cerca de 47 milhões de pessoas](http://www.ans.gov.br/perfil-do-setor/dados-e-indicadores-do-setor) Abordaremos, na perspectiva dos beneficiários de planos de saúde, as medidas que a [Agência Nacional de Saúde Suplementar](https://pt.wikipedia.org/wiki/Ag%C3%AAncia_Nacional_de_Sa%C3%BAde_Suplementar) (ANS) adotou para que o setor enfrente essa crise. #### O que muda nos planos de saúde - **Prazos de atendimento de consultas e exames** - **Suspensão de prazo de atendimento em regime de hospital-dia e internações eletivas** - **As novas medidas não afetam doentes raros que necessitem de tratamento contínuo** - **Possibilidade de renegociação de dívidas de beneficiários inadimplentes, sem prejuízo do atendimento até 30 de junho.** Sobre os prazos de atendimento Em 20 de março deste ano, a Diretoria Colegiada da ANS (DICOL) formalizou, dentre outras coisas, uma das primeiras medidas para o enfrentamento da crise: a flexibilização de alguns prazos de atendimento, que são regulamentados pela [Resolução Normativa n.º 259/2011](http://www.ans.gov.br/component/legislacao/?view=legislacao&task=TextoLei&format=raw&id=MTc1OA==). Na prática, a decisão da agência estende o prazo para atendimento de consulta básica (pediátrica, clínica médica, cirurgia geral, ginecologia e obstetrícia) de sete para 14 dias, bem como os prazos para atendimento por fonoaudiólogo, nutricionista, psicólogo, terapeuta ocupacional e fisioterapeuta de 10 para 20 dias. O prazo para atendimento em serviços diagnósticos por laboratório de análises clínicas também foi estendido de três para seis dias. Para procedimentos de alta complexidade (PAC), o prazo de atendimento passou de 21 dias para 14. Além da flexibilização dos prazos de consultas e serviços de diagnóstico, a ANS suspendeu os prazos para atendimento em regime de hospital-dia e de internações eletivas. A suspensão desses prazos causou preocupação entre os consumidores, mas foi medida adotada para permitir a priorização dos atendimentos afetados pela COVID-19. No entanto, é importante ressaltar que as alterações nos prazos de atendimento acima citadas **não atingem alguns grupos de pacientes, os quais, por sua condição clínica, necessitam de prestação de atendimento contínuo e não podem correr o risco de ter a sua terapia prejudicada**. Os doentes raros que necessitam de tratamento contínuo enquadram-se exatamente neste grupo de pacientes que não podem ser afetados pela extensão/suspensão de prazos definida pela agência, dada a especificidade das terapêuticas realizadas e o alto risco de se postergar o atendimento desses pacientes. Além dos raros, enquadram-se nesta situação: - atendimentos relacionados ao pré-natal, parto e puerpério; - doentes crônicos; tratamentos continuados; - revisões pós-operatórias; diagnóstico e terapias em oncologia, psiquiatria e tratamentos cuja não realização ou interrupção coloque em risco o paciente, conforme declaração do médico assistente. Todos os prazos de atendimento, bem como as exceções estão disponíveis para consulta [aqui](http://www.ans.gov.br/planos-de-saude-e-operadoras/espaco-do-consumidor/prazos-maximos-de-atendimento). Atendimento aos beneficiários Inadimplentes Outra decisão importante da ANS para garantir a solvência do mercado foi a flexibilização das regras para a utilização de “ativos garantidores”, mediante a exigências de contrapartidas por parte das operadoras de planos de saúde. Estima-se que essa medida injetará 15 bilhões de reais no mercado dos planos de saúde para o enfrentamento da crise. Os ativos garantidores são recursos (bens móveis, imóveis, ações ou títulos mobiliários) das operadoras, que ficam sob custódia da (ANS) e têm por objetivo conferir lastro (garantia) ao risco da atividade de operação de planos de saúde, para que não haja desassistência nos períodos de descapitalização. Em reunião de sua diretoria colegiada (8/4), a ANS flexibilizou diversas exigências para o acesso de operadoras a esses ativos. Mas fez isso mediante a exigência de que as operadoras firmem um Termo de Compromisso, que exige, dentre outras coisas, que as operadoras: - Ofereçam renegociação de contratos aos beneficiários de planos individuais e familiares, coletivos por adesão e coletivos com menos de 30 vidas, bem como garantam o atendimento a todos esses beneficiários até o dia 30 de junho de 2020. Ou seja, o termo de compromisso tem o objetivo de que ninguém fique sem atendimento até o dia 30 de junho” ; - Garantam o pagamento regular aos prestadores, relativos aos atendimentos prestados aos consumidores neste período. Importante destacar que **essa contrapartida exigida pela ANS NÃO caracteriza um perdão de dívida para os consumidores inadimplentes**, mas sim uma garantia de que haverá a possibilidade de renegociação da dívida, além da manutenção do vínculo contratual até o dia 30 de junho de 2020. Trata-se de medida que visa preservar a continuidade do contrato e possibilitar que o consumidor se planeje neste período de crise, para que consiga regularizar as suas obrigações junto à operadora. Testes de coronavírus e Telemedicina Por fim, outras duas medidas bastante relevantes para os consumidores de planos de saúde foram **a inclusão do exame para a detecção do coronavírus no Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da ANS, bem como o posicionamento da ANS sobre a obrigatoriedade de cobertura das consultas por comunicação à distância (telemedicina)**. Com relação ao ao exame do coronavírus, a cobertura deverá ser feita nos hospitais e laboratórios da rede credenciada dos planos de saúde. No entanto, alguns consumidores têm enfrentado dificuldades em conseguir acesso a este exame dentro da rede credenciada, seja por indisponibilidade do mesmo, ou até por falta de negociação entre o prestador e a operadora. Nesses casos, uma vez comprovado que o exame está indisponível dentro da rede, o consumidor poderá realizar o exame fora de rede e pedir o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) do mesmo pela operadora ([RN 259/11, art. 9.º](http://www.ans.gov.br/component/legislacao/?view=legislacao&task=TextoLei&format=raw&id=MTc1OA==)). Já no que se refere à telemedicina, a ANS entendeu que a cobertura da consulta não-presencial não constitui novo procedimento, mas apenas uma nova modalidade de atendimento ao consumidor e que, portanto, deve ter cobertura obrigatória por parte dos planos de saúde. O uso da telemedicina durante o período da pandemia do coronavírus foi inicialmente regulamentado pela [Portaria n.º467/20](http://www.in.gov.br/en/web/dou/-/portaria-n-467-de-20-de-marco-de-2020-249312996) do Ministério da Saúde e, posteriormente, foi ratificado pela edição da [Lei n.º13.989/20](http://www.in.gov.br/en/web/dou/-/lei-n-13.989-de-15-de-abril-de-2020-252726328). Você tem alguma dúvida sobre seu plano de saúde e seus direitos❓ Faça sua pergunta diretamente ao Dr. Marcos Patullo escrevendo para 📧 **marcos.patullo@usp.br** **Marcos Paulo Falcone Patullo** é advogado especializado em Direito à Saúde, Doutorando na Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo – Departamento de Medicina Preventiva (Saúde Coletiva). Bacharel e Mestre em Direito pela Faculdade de Direito da Universidade Presbiteriana Mackenzie. Professor do Curso de Direito do Centro Universitário das Faculdades Metropolitanas Unidas (FMU). Pesquisador do Núcleo de Pesquisa em Direito Sanitário da Universidade de São Paulo e sócio do escritório Vilhena Silva Sociedade de Advogados. E-mail: marcos.patullo@usp.br. **Categorias:** COVID-19 **Tags:** covid-19 --- ### [Denizar Vianna: É preciso rever a participação social nas consultas públicas](https://academiadepacientes.com.br/participacao-social-nas-consultas-publicas/) **Published:** julho 22, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** *Atualizada em 22/07/2020 às 20h04* O Instituto Nacional de Assistência Farmacêutica e [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) (INAFF) promoveu nesta terça-feira (21/7) a live *Participação da sociedade civil em consulta pública* com a presença do Dr. Denizar Vianna, ex-secretário da [SCTIE](https://www.saude.gov.br/sctie), à qual a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) está vinculada. Este evento teve patrocínio da Roche. Denizar deixou sua marca em sua curta passagem pelo Ministério da Saúde, e sempre foi muito respeitado pelos pacientes, pela compreensão que possuía de seus problemas (ele é médico e um dos maiores especialistas em ATS do país) e pela transparência que buscava ter em sua relação com eles. Na Live, Denizar insistiu muito na importância da Consulta Pública como verdadeira oportunidade de participação social (talvez a única) nos processos de tomada de decisão daquela comissão. E, com sua elegância peculiar, mostrou que, na verdade, muitos dos problemas existentes não seriam do processo de consulta em si, mas sim do modo com que os pacientes e suas associações aproveitam essa oportunidade. Seu alvo estava nas consultas que regularmente, quase como um hábito, recebem centenas de contribuições de pacientes absolutamente idênticas, como que orientadas por um senhor invisível, os laboratórios. “Quantidade não é qualidade”, disse ele, acrescentando que, ao contrário de essa estratégia fortalecer a atuação dos pacientes no processo, simplesmente a enfraquece. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A voz do dono e o dono da voz ; Selo da gravadora RCA VictorE aí eu comecei a pensar que, de fato, os pacientes ao agirem dessa forma deixam de ser pacientes e falam “a voz do dono”, de algum modo, abrindo mão de sua riquíssima expressão, para mandar o recado que alguém lhes mandou dar na Consulta Pública . No caso, muito provavelmente, os laboratórios, em grande medida, de forma tácita ou explícita. Este movimento tem sido notado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em muitas consultas públicas, e gerado certo desconforto dos técnicos. É como se os pacientes abrissem mão de sua voz e da sua experiência única como pacientes, para atuar como porta-vozes de outro alguém. Naturalmente, nessa levada, os pacientes perdem sua legitimidade nestes processos e deixam de ser levados a sério pelos técnicos, que passam a vê-los como elos suspeitos de um lobby pela aprovação do medicamento. Desta forma, perdem sua credibilidade nestas oportunidades, ao revelarem uma relação pouco republicana com os representantes da indústria farmacêutica. Devo deixar bem claro que acredito que as associações devem obter apoio financeiro para a realização de suas atividades. Mas há modos mais éticos e menos éticos para se fazer isso, como já discutimos aqui em vários posts neste blog. Mas como fazer com que os pacientes ajam com autonomia e como representantes legítimos de suas associações ou de seus interesses nestes processos? Como fazê-los ter voz própria? A saída deve passar pela educação do paciente. Mas, que fique bem claro: Denizar pontuou que **não seria papel do governo ou do Ministério realizar esta capacitação**. E eu acrescentaria que talvez nem mesmo laboratórios, que têm agenda própria, não obstante estarem de algum modo interessados no benefício para o paciente. Mas há laboratórios e laboratórios. Institutos educacionais que recebem verbas de laboratórios para seus fins a meu ver também não teriam, a princípio, a independência necessária para desempenhar tal mister, a não ser que observassem princípios adequados de transparência. Universidades federais e seus departamentos, com dotações do governo para manter seus laboratórios, também não seriam patrocinadores totalmente isentos destas iniciativas. Seriam porta-vozes de interesses particulares, neste caso, de governos (necropolíticos ou não), mais ou menos comprometidos com a sobrevivência dos doentes raros. Portanto, a jornada pelo aprendizado autônomo dos pacientes não é tarefa fácil. Em nosso blog, de forma absolutamente independente e sem [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/), temos buscado dar a eles instrumentos para se libertar de interesses particulares de qualquer natureza ou ao menos se acautelar com relação a eles. Mas, para ísso, os pacientes precisam ler o blog, em um país com altas taxas de analfabetismo funcional. Tudo é bastante difícil abaixo do equador. Ao ouvir a fala sensata de Denizar, me veio à mente a figura do grande educador, Paulo Freire, que, com sua [pedagogia da autonomia](https://pt.wikipedia.org/wiki/Pedagogia_da_Autonomia), buscava tornar o sujeito livre das amarras do pensamento de outrem, com suas ‘cartas na manga’ e interesses particulares, legítimos ou não. Denizar deu a sugestão de que as associações de pacientes constituissem forças-tarefa para apresentarem contribuições consistentes e bem documentadas nas criticas que fizessem aos relatórios de recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Aqui vejo três dificuldades: a falta de conhecimentos entre pacientes da avaliação econômica em saúde; as brigas inexplicáveis entre associações envolvendo a mesma patologia (nunca consegui entender como se engalfinhar quando se está a bordo do Titanic), e a possibilidade de captura destas forças-tarefa pela indústria farmacêutica, o que no caso seria trocar seis por meia dúzia. Em sentido amplo, consulta pública (como definida no site da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) é um mecanismo utilizado pela Administração Pública para obter informações, opiniões e críticas da sociedade a respeito de um determinado tema. Tem, como objetivo, ampliar a discussão sobre o assunto e embasar as decisões sobre formulação e definição de políticas públicas. No caso da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), suas recomendações de incorporação ou não de medicamento ou outras tecnologias de saúde ao SUS são disponibilizadas em consulta pública por um prazo de 20 dias. Excepcionalmente, esse prazo pode ser reduzido para 10 dias em situações de urgência. O SUS é um dos mais importantes sistemas públicos do mundo. Nossas críticas serão sempre bem-vindas, como cidadãos. Mas precisam ser feitas na lógica de aperfeiçoá-lo e não destrui-lo. Para isso já existe bastante gente. Em sessões de terapia, aprendemos que antes de culpar os outros diante, do psicanalista, precisamos aprender a olhar para nós mesmos em busca do erro que possa ter motivado a ação de alguém contra nós. É um aprendizado penoso ali no divã. É necessário que os pacientes façam sua autocrítica nos processos de consulta pública da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), antes de culparem quem quer que seja pelos seus descaminhos. **Categorias:** Transparência pública --- ### [Sergio Moro e Salmo Raskin discutem judicialização em Curitiba](https://academiadepacientes.com.br/moro-e-raskin/) **Published:** agosto 4, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20720%20960%22%20width%3D%22720%22%20height%3D%22960%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22720%22%20height%3D%22960%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Salmo Raskin e Sergio Moro debateram a judicialização da saúde no 17º Congresso Paranaense de Pediatria.Por **Cristiano Silveira** CURITIBA – Aconteceu nesta sexta-feira (03/08), em Curitiba, o Fórum Doenças Raras no 17° Congresso Paranaense de Pediatria. A iniciativa da Dra. Rosangela Moro contou com o apoio da Casa Hunter e da ANPB e teve como foco a judicialização da saúde. Após a abertura feita pelos representantes da Sociedade Brasileira e da Sociedade Paranaense de Pediatria, uma palestra do juiz Sérgio Moro abriu a discussão sobre o acesso à Justiça para a garantia do direito à Saúde. O juiz, que substituiu a ministra Carmén Lúcia, que não pode estar no evento, começou dizendo que, apesar de atuar na Justiça Criminal, iria em sua palestra tratar das premissas da garantia de direitos. Comparou a busca do acesso aos tratamentos à luta por Direitos Civis nos EUA. Destacou a mobilização das lideranças que combateram a segregação racial. Mencionando um julgamento emblemático da Suprema Corte daquele país, disse que o Judiciário também teve papel destacado naquela ocasião. Por fim, mencionou o exemplo dos 11 meninos presos em uma caverna na Tailândia, para dizer que não há limitação de recursos quando vidas estão em jogo. Seguiu-se a palestra do Desembargador João Pedro Gebran Neto do TRF4, que começou falando sobre as origens do Sistema Único de Saúde (SUS) no movimento sanitarista, lançado na 8° Conferência Nacional de Saúde em 1986 e que serviu como base para um capítulo da Constituição Federal de 1988 e para a Lei 8.080/90, que criou o SUS. O desembargador avaliou que o SUS foi a maior conquista da Constituição. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20960%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22960%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22960%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A advogada Rosangela Moro e as lideranças femininas em doenças raras abrilhantaram o Forum Doenças Raras, em Curitiba.Seguiu falando das premissas que devem ser observadas no sistema (equidade, atenção primária, integralidade, solidariedade) e defendeu a [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) (MBE) como “pedra de toque” das decisões dos magistrados. Ao mencionar a necessidade de avaliar a finitude dos recursos, o desembargador defendeu as ações do Fórum de Saúde do Conselho Nacional de Justiça (CNJ) e falou das iniciativas da criação dos Núcleos de Apoio Técnico do Judiciário (NAT) e do e-NATJus. Terminou dizendo que algumas verdades são inconvenientes e que ele esperava ter trazido algumas questões para reflexão do público. Seguiram-se duas apresentações comoventes. A Dra. Jeanine Frantz (DEBRA) trouxe as dificuldades enfrentadas pelos pacientes com epidermólise bolhosa e abordou a diferença que faz o acesso aos tratamentos adequados, que muitas vezes tem que ser garantidos na Justiça. A Dra. Mara Lúcia S. F. Santos falou das angústias das famílias que procuram na Justiça seus tratamentos e nas consequências da demora de ver o cumprimento das decisões. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20835%201022%22%20width%3D%22835%22%20height%3D%221022%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22835%22%20height%3D%221022%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A programação do Forum Doenças Raras, que aconteceu nesta sexta-feira (03/8).Em seguida, o Dr. Salmo Raskin falou que é necessário discutir aqueles medicamentos que são responsáveis por mais da metade dos gastos com a judicialização, dez medicamentos para o tratamento de doenças genéticas raras. Todos autorizados pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) (agência que controla drogas e alimentos nos EUA) e pela Agência Européia de Medicamentos (EMA), mas ainda sem autorização para incorporação ao SUS pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Falou também dos riscos de se utilizar as metodologias da MBE na avaliação dos tratamentos de doenças raras sem fazer nenhum tipo de questionamento de algumas de suas premissas . Não há como obter robustez estatística em estudos com poucos pacientes, realidade comum às doenças raras. Contou que essa já é uma preocupação na comunidade científica mundial e mencionou outras metodologias possíveis, como a [análise de decisão multicritérios](https://academiadepacientes.com.br/2018/04/28/analise-de-decisao-multicriterio-mais-justica-no-acesso-a-medicamentos-orfaos/) e os [acordos de partilha de riscos](https://academiadepacientes.com.br/2017/12/29/acordos-de-partilha-de-risco-para-os-raros/), caso em que os efeitos dos medicamentos vão sendo avaliados após a sua autorização de comercialização por um período determinado, normalmente de dois anos. O auditório para 350 pessoas que estava lotado no início do evento já estava esvaziado no melhor momento da noite, quando se seguiu o debate. Nesse momento o Dr. Salmo ressaltou que a criação dos [NATs](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/) é meritória, mas ,citando exemplos, falou do risco de pareceres do e-NATJus poderem induzir os juízes a erros. Também mencionou o julgamento dos recursos extraordinários pelo STF e diz que espera uma decisão, agora que o ministro Alexandre Moraes devolveu os processos ao Plenário, depois de estes estarem com pedidos de vistas há quase dois anos Ao final, o Dr. Salmo destacou a importância do debate e agradeceu especialmente os representantes das associações de pacientes presentes: Abrame Sul, Abrapo, Acadim, Acam-RJ, ALD, ANPB, APPAG, Debra, Obadin e Unidos pela Vida. **Categorias:** Eventos **Tags:** jud, judicialização, MBE, SUS --- ### [Os preços infames dos medicamentos órfãos: um apelo à colaboração*](https://academiadepacientes.com.br/precos-infames/) **Published:** janeiro 12, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20720%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22720%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22720%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Lucio Luzzatto e colaboradores Publicado originalmente na revista The Lancet (20.7.2018) Contam-se nos dedos os casos de uma única medida legislativa que tenha mudado tão radicalmente a política industrial na indústria farmacêutica como a Lei de Medicamentos Órfãos, assinada nos EUA em 1983. A Lei foi elaborada para facilitar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras e outras condições de saúde (1) e os incentivos propiciados pela Lei resultaram na aprovação de 575 medicamentos e produtos biológicos para doenças raras entre 1983 e 2017 pela [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) (agência que controla medicamentos e alimentos nos EUA) (2). Um verdadeiro sucesso. Em 2000, a Comissão Europeia aprovou legislação semelhante para medicamentos órfãos (MOs). De fato, as doenças, e não os medicamentos, são órfãs porque todas estes medicamentos são muito caros, (3) nota destoante nesta história de sucesso . Embora estejamos lidando com doenças raras, o número crescente de novos MOs introduzidos no mercado a cada ano está começando a ameaçar a sustentabilidade dos sistemas de saúde (5,6). As implicações socioeconômicas, éticas e legais desse estado de coisas já foram analisadas extensivamente (7). Nós discutimos anteriormente estas implicações (8), e aqui nos concentraremos em possíveis ações corretivas. Embora o foco aqui seja em MOs, nossas recomendações são aplicáveis a outros medicamentos. #### O panorama Existem mais de 7 mil doenças raras, de acordo com as contagens oficiais (9,10). No entanto, o número varia conforme as definições empregadas. O câncer, ainda que seja uma das causas mais comuns de morte como um todo, é aqui um bom exemplo. Muitos tipos de câncer já são qualificados como doenças raras (por exemplo, o osteossarcoma) ou mesmo doenças ultra-raras (por exemplo, o melanoma uveal) (11,12). Através de análise molecular, grande heterogeneidade tem sido detectada em todos os cânceres comuns; muitos subtipos (por exemplo, adenocarcinoma do pulmão com um rearranjo de ALK) (13) são, portanto, doenças raras. A chamada “orfanização de distúrbios comuns”, que é um resultado direto da era da genômica, aumenta o alcance da medicina de precisão e espera-se que o amplie ainda mais. Atualmente, 40% dos medicamentos com status de MOs são aprovados para tipos específicos de câncer (14). O princípio da concorrência no mercado livre é distorcido no caso dos MOs. Primeiramente, muitas vezes apenas um medicamento para determinada doença está disponível no mercado, dando origem a uma situação de monopólio. Em segundo lugar, em alguns casos, vários MOs estão disponíveis para a mesma doença; por exemplo, três medicamentos são licenciados para o tratamento da doença de Gaucher (imiglucerase, velaglucerase alfa e taliglucerase alfa) (15). Nenhuma evidência favorece mais este ou aquele medicamento neste caso, e cada um deles custa cerca de 200 mil dólares por paciente/ano. Para um observador externo, isso se assemelha a um [cartel](https://academiadepacientes.com.br/glossary/cartel/). #### Valor, custo e preço de medicamentos O preço dos medicamentos geralmente faz lembrar-nos dos preços dos bens de consumo, em que a prática costuma ser estabelecer um preço tão alto quanto o mercado permitir. No entanto, é absurdo considerar um paciente com uma doença grave e que o acometerá por toda a vida como um consumidor que avalia, por exemplo, que carro deve comprar. Levar-se em conta o valor de um medicamento e o custo de produção pareceria mais apropriado; estas duas abordagens não são conflitantes. Em alguns casos, um MO demonstrou ser de alto benefício para os pacientes antes do licenciamento; mas em outros casos, os MOs foram aprovados com base em [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/). Uma tentativa de avaliar o valor de um medicamento tem sido o emprego do limiar de custo [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) incremental, adotado no Reino Unido pelo (16,17). Essa abordagem é inovadora, mas tem limitações. Na União Européia (UE), a abordagem dos caminhos adaptativos (adaptive pathways) tem sido explorada, mas não (ainda) oficialmente adotada (18). Dada a multiplicidade de doenças raras com etiologias e fisiopatologias distintas, as diferentes modalidades e graus de eficácia dos MOs não são surpreendentes. As melhores ferramentas para avaliar o valor destes medicamentos na vida real são [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) (registries) robustos de pacientes, projetados para coletar [dados longitudinais](https://academiadepacientes.com.br/glossary/dados-longitudinais/) confiáveis relatados por médicos, independentemente da indústria. Os [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) não pretendem substituir os testes apropriados de pós-licenciamento; em vez disso, por meio de colaboração transparente já em um estágio inicial entre pacientes, médicos e governos (incluindo órgãos de avaliação de tecnologia em saúde), os dados do registro podem definir o valor real de um medicamento e seu uso adequado. Em 2014, em uma mudança marcante na prática anterior, o Senado dos EUA solicitou informações sobre custos de desenvolvimento e muitos outros detalhes a respeito do sofosbuvir, uma droga para tratamento radical da infecção pelo vírus da hepatite C (19). Cada vez mais governos de países membros da União Européia solicitam que a indústria divulgue informações sobre os custos incorridos durante o desenvolvimento de medicamentos que possam justificar seus preços; mas sem obrigações legais de fornecer tais informações, esses pedidos têm sido amplamente rejeitados. Os custos de produção incluem matérias-primas, tecnologia química ou biotecnologia para produção, controles de qualidade, investimentos em P&D e uma margem razoável de lucro (20). Deve-se considerar também que muitos medicamentos nunca chegam ao mercado, o que representa prejuízo para a indústria. No entanto, os custos de P&D podem ser reduzidos quando a pesquisa que sustenta a descoberta de um novo medicamento é feita em grande parte por pesquisadores acadêmicos, principalmente com financiamento público (21). O caso da hidroxiuréia é um exemplo importante e atual do que pode acontecer quando uma droga antiga é reaproveitada (repurposed). Sintetizada pela primeira vez em 1869, a hidroxiuréia é usada há décadas em pacientes com distúrbios mieloproliferativos e agora também é indicada para a doença falciforme (22,23). Na edição de 2017 do British National Formulary (a ‘Relação Nacional de Medicamentos’ Britânica), um tipo de hidroxiuréia para distúrbios mieloproliferativos está listada a 0,24 libras esterlinas/g, e outro tipo de hidroxiuréia para doença falciforme é listada em 16,7 libras esterlinas/g. O senso comum diria que há algo de estranho neste caso. #### Envolvimento das partes interessadas O empoderamento do paciente tem sido um desenvolvimento positivo na medicina contemporânea, particularmente no que diz respeito a pacientes que estão mais bem informados sobre suas doenças e sobre opções terapêuticas. Compreensivelmente, os pacientes com doenças raras muitas vezes se sentem negligenciados, a despeito de poderem ter contribuído ativamente para o desenvolvimento de medicamentos. Este foi o caso do ivacaftor, cujos testes clínicos foram patrocinados pela Fundação Fibrose Cística (24) e realizados com pacientes por ela recrutados. #### A necessidade de mudança Os crescentes custos dos medicamentos aumentaram as preocupações nos serviços de saúde de todo o mundo (25) e medidas corretivas foram introduzidas ou tentadas. Essas medidas incluem restrições sobre indicações para os medicamentos, compartilhamento de riscos, pagamentos relacionados ao desempenho dos mesmos e monitoramento de seu uso. Todas essas tentativas devem ter algum mérito porque ajudaram a limitar o gasto farmacêutico. No entanto, eles apenas arranham a superfície do problema. Dado o sucesso da legislação sobre medicamentos órfãos, estamos convencidos de que os incentivos devem continuar (e talvez novos incentivos devam ser acrescentados) (26) para que a indústria farmacêutica não desista de desenvolvê-los. Devemos fazer tudo o que pudermos para incentivar a inovação, em vez de sufocá-la. Precisamos também conciliar os orçamentos finitos de saúde com o tratamento ideal, que ainda não é acessível a todos os pacientes no momento (27). Pensamos que o preço proposto pela indústria deve estar sujeito a escrutínio e regulamentação . Em *The price of inequality* \[O preço da desigualdade\], o Nobel de Economia, Joseph Stiglitz (28), afirmou que “os preços dos medicamentos são muito mais altos do que o custo de produção pago pelas empresas farmacêuticas … a tal ponto que agora gastam mais em marketing do que em pesquisa”. Os preços devem ser adaptados à maturidade do produto. Enquanto o medicamento precisar de mais pesquisas, o acesso antecipado ao mercado deve estar condicionado não apenas a um sistema de avaliação robusto, mas a um preço reduzido. O preço pode ser ajustado posteriormente, após o seu uso ter sido otimizado. Quando uma mesma droga se torna aprovada para outra doença, o preço deve sofrer redução, na medida que o mercado dessa droga aumenta, especialmente quando um MO encontra uma nova indicação para uma doença prevalente (e não rara). A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) ainda não estabeleceu, nem sequer negociou, preços porque os Estados-Membros da União Européia preferiram manter a sua soberania nesta matéria. Os Estados-Membros podem ter razões válidas para isso, mas isso significa que a Europa abandona o seu poder de barganha ao deixar de se aproveitar do fato de, com 500 milhões de habitantes, ser agora o maior cliente individual de qualquer novo medicamento. Alguns países europeus se uniram para as negociações de preço de MOs, e a indústria tem mostrado interesse nesse movimento (29,30). No entanto, a União Européia está agora abrindo mão da oportunidade de negociar preços de medicamentos a partir da posição política vantajosa que possui. Mesmo uma única redução de preço visível obtida por meio dessa abordagem ajudaria muito a convencer os Estados-membros da União Européia de que a soberania é desvantajosa nesse contexto. Sentimos que há necessidade de nova legislação. Nós, autores deste artigo, não temos mandato em órgãos oficiais e nosso status é de profissionais preocupados com este estado de coisas. Com base nisso, temos três recomendações principais para o cálculo de preços (Tabela 2) . Seguir essas recomendações seria um passo lógico para recompor o equilíbrio entre o lucro que a indústria naturalmente espera obter e os custos que os serviços de saúde podem suportar. Não é do interesse da indústria que a aquisição de MOs seja suspensa pelos serviços de saúde, muito menos que eles entrem em colapso. Mais importante ainda, é um dever moral dos governos e profissionais conciliar pesquisas dispendiosas que levem a novos tratamentos com nossa capacidade de realmente entregar esses tratamentos aos pacientes afetados. \*[Publicado na *Lancet* online](https://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(18)31069-9/fulltext) em 20 de julho de 2018. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Consulta pública sobre Riociguate reabre debate sobre transparência da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/riociguate-reacende-debate-sobre-transparencia/) **Published:** dezembro 31, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20683%201024%22%20width%3D%22683%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22683%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) É sempre assim. Toda vez que a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) publica um relatório onde recomenda a **não-incorporação** de um medicamento órfão ao SUS, pacientes e seus familiares, bem como representantes da indústria farmacêutica, alegam suposta falta de transparência na forma como suas decisões foram tomadas e divulgadas. Agora, a bola da vez é o [riociguate](http://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2019/Relatorio_Riociguate_HPTEC_INICIAL_CP_73_2019.pdf), comercializado pela Bayer S.A sob a marca AdempasⓇ, único tratamento medicamentoso disponível para a hipertensão pulmonar tromboembólica crônica (HPTEC) inoperável ou recorrente persistente. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20728%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22728%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22728%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A grita entre os pacientes é geral. Com [Consulta Pública](http://conitec.gov.br/images/Consultas/2019/PublicacaoDOU_CP73_2019.pdf) (nº 73), lançada em 16 de dezembro de 2019 **e cujo prazo finda em 6 de janeiro** de 2020 (Dia de Reis), o relatório desfavorável da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sobre o riociguate é alvo de críticas importantes. Tanto por apresentar inconsistências como pelo momento impróprio de abertura da Consulta Pública, nas proximidades das festas de fim-de-ano. Os pacientes desejam que o prazo da Consulta Pública seja prorrogado. Ninguém duvida da inconveniência de se lançar uma iniciativa dessa natureza bem na época das festas de fim de ano, quando a sociedade civil está de algum modo desmobilizada. E as famílias mais preocupadas com o preparo da ceia, férias e início de um novo ano do que com medicamentos de alto custo. **O problema da falta de transparência não é novo, nem se limita ao cenário nacional.** Mas no Brasil ele ganha feições particulares. Inúmeras decisões têm sido questionadas por associações de pacientes no National Institute of Clinical Excellence ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)), por exemplo. E isso faz bem à democracia. Para quem não sabe, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) é considerado o instituto que teria inspirado a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). A polêmica sobre a consulta pública do riociguate coincide com a notícia da aprovação do **Projeto de Lei 2035/19** (PL) pela Comissão de Seguridade Social e Família da Câmara dos Deputados. Entre outras coisas, o PL dispõe sobre **a obrigatoriedade de** **as reuniões da Plenária da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) serem transmitidas ao vivo pela internet**. O projeto tramita em caráter conclusivo e ainda será analisado pela Comissão de Constituição e Justiça e de Cidadania da Câmara. Mas será que a transmissão ao vivo destas reuniões resolverá o problema da transparência destes processos de tomada de decisão? Não! Este é um tema bastante complexo, em se tratando de processos de avaliação de tecnologias em saúde (ATS). Não esgotaremos o assunto aqui e já abordamos o tema em [outro post neste blog](https://academiadepacientes.com.br/2018/01/27/afinal-conitec-e-transparente/). Mas ele ainda será objeto de um artigo futuro para breve. Transparência é quesito fundamental em qualquer empreitada científica digna deste nome. Sem ela, por exemplo, a integridade e validade dos cálculos dos modelos econômicos em saúde, apresentados pelas Agência de ATS (como a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), para refutar os modelos econômicos empregados pela indústria, não podem ser verificadas e testadas. E esta verificação é absolutamente crucial para assegurar o uso confiável de evidências na tomada de decisão. Resumindo: da lisura, transparência e correção destes cálculos depende o fato de este ou aquele medicamento estar disponível no SUS para você. Percebeu a importância do problema? Por conta disso, resolvemos nos debruçar sobre o caso do medicamento Riociguate. **Não iremos discutir o mérito técnico da recomendação inicial de não-incorporação pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**. Este é um campo minado. Seria leviano de nossa parte, pois alguns elementos cruciais desta decisão não são acessíveis ao público. Mas iremos, sim, problematizar a governança dos processos dessa natureza conduzidos por aquela Comissão e suas congêneres espalhadas pelo mundo. No Brasil, basicamente, no que se refere a esta etapa do processo, normalmente o laboratório interessado em ter seu medicamento incorporado ao SUS entrega à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) um pendrive com todas as planilhas de cálculo que foram empregadas na construção do seu modelo econômico acerca da droga candidata. Por outro lado, não há obrigação alguma de a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) entregar um pendrive semelhante ao fabricante, com um modelo plenamente executável onde os cálculos feitos para recomendar a não-incorporação do medicamento estejam armazenados. **Não é obrigada e não o faz!** Assim, neste diálogo de surdos, a indústria tem dificuldade de saber como questionar as decisões da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), visto desconhecer como ela chegou aos cálculos que levaram à recusa. Com isso, fica mais difícil a possibilidade de reverter decisão sobre intervenção em saúde já não recomendada no relatório inicial. # [O riociguate e a CP nº 73](#O%20riociguate%20e%20a%20consulta%20p%C3%BAblica%20n%C2%BA%2073) Como já foi dito anteriormente, a consulta pública (CP) da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sobre o riociguate **está aberta até o dia 6 de janeiro de 2020** (Dia de Reis), e foi colocada no ar pouco antes do Natal, momento em que a participação pública no processo fica bastante prejudicada. Este problema seria minimizado se a consulta fosse prorrogada, medida desejada pelos pacientes. O medicamento é indicado para o tratamento de HPTEC inoperável ou recorrente persistente. Foi aprovado pelas seguintes agências de ATS, segundo o mesmo relatório da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/): - Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health – Canadá; - Scottish Medicines Consortium – Escócia; - The Pharmaceutical Benefits Advisory Committee – Austrália; - Agence Nationale d’Acréditation et dÈvaluation em Santé – França; - Comisíon Interinstitucional del Cuadro Básico de Insumos del Sector Salud – México; - [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), National Institute for Health and Care Excellence – Reino Unido. E prossegue a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em seu relatório preliminar: > A HPTEC é uma doença rara, até o momento sem um tratamento medicamentoso eficaz. A HPTEC não possui indicação de tratamento específico no atual Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêutica para Hipertensão Arterial Pulmonar \[do SUS\]. O tratamento primário é a cirurgia para retirada mecânica do trombo localizado na artéria pulmonar e seus ramos (endarterectomia pulmonar). O tratamento com Riociguate é indicado em bula para um grupo restrito de pacientes com HPTEC, aqueles considerados inoperáveis ou que desenvolvam hipertensão pulmonar residual ou recidivas após a endarterectomia pulmonar”. Aqui, como já afirmamos, não discutiremos o mérito técnico da decisão da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sobre o riociguate em seu relatório de recomendação inicial. Isto porque não temos acesso a dados cruciais apresentados tanto pelo laboratório e nem pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para sustentar suas argumentações. **No entanto, apontaremos algumas inconsistências irrefutáveis e presentes no relatório ao seu simples exame “a olho nu”.** Coisas que qualquer leigo informado poderia apontar. **Esta é a nossa contribuição oficial ao democrático processo da consulta pública ! Estamos tornando pública aqui nesse blog nossa contribuição ao processo de consulta!** Capisce? ## [Problemas observados no relatório preliminar](#Problemas%20observados%20no%20relat%C3%B3rio%20preliminar) ### [HPTEC não está classificada no Quadro I (OMS)](#HPTEC%20n%C3%A3o%20est%C3%A1%20classificada%20no%20Quadro%20I%20(OMS)) - O primeiro problema (Figura 1) que salta aos olhos de quem lê o relatório com atenção pode ser encontrado no final do primeiro parágrafo do **item 4.3, na página 12**. Ali o parecerista designado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) informa que “o Riociguate não está citado como possível opção terapêutica” **no PCDT referente ao tratamento de Hipertensão Arterial Pulmonar do Grupo 1.** E nem poderia! Afinal, o PCDT é de 2014 e o riociguate não estava aprovado no Brasil naquele ano. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20607%20259%22%20width%3D%22607%22%20height%3D%22259%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22607%22%20height%3D%22259%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Figura 1**Além disso, como você pode ver na Figura 2, a HPTEC, objeto do referido relatório está no Grupo 4, **e não no Grupo 1.** Lembre-se que a demanda do fabricante foi para a incorporação para indicação “Hipertensão Pulmonar Tromboembólica Crônica (HPTEC) inoperável ou persistente/recorrente; **Grupo 4, portanto, segundo os critérios definidos pela Organização Mundial de Saúde**. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20500%20453%22%20width%3D%22500%22%20height%3D%22453%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22500%22%20height%3D%22453%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 2### [Afirmação favorece indicação para necessidade clínica não-contemplada](#Afirma%C3%A7%C3%A3o%20favorece%20indica%C3%A7%C3%A3o%20para%20necessidade%20cl%C3%ADnica%20n%C3%A3o-contemplada) **No item 4.3.2** (Figura 3), o parecerista faz uma afirmação que poderia ser entendida como favorável à incorporação do medicamento ao SUS, **e não o seu oposto**, como ele parece sugerir. Ali ele afirma: “Para o uso adequado dos medicamentos é necessário investimento em um sistema de referência, **uma vez que a cirurgia é complexa e de alto custo. Não há outra opção de tratamento específico para HPTEC**”. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20638%20301%22%20width%3D%22638%22%20height%3D%22301%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22638%22%20height%3D%22301%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 3Ora, se a cirurgia é apontada pelo parecerista como complexa e de alto custo, exigindo um centro de referência para que o tratamento seja ministrado (seja medicamentoso ou cirúrgico), o riociguate, **única opção de tratamento existente no momento para HPTEC inoperável ou resistente/recorrente**, representa a **única alternativa** disponível no momento para os que se enquadram neste último caso. ### [EQ-5D-3L e LPH são desfechos centrados no paciente!](#EQ-5D-3L%20e%C2%A0%20LPH%C2%A0%20s%C3%A3o%20desfechos%20centrados%20no%20paciente!) **No item 6.2** (Figura 4), o parecerista afirma : “O PICO sugerido pelo demandante foi considerado inadequado, **uma vez que incluiu resultados de exames laboratoriais como desfecho**, **ao invés de privilegiar desfechos centrados no paciente**, ou seja, de maior relevância”. Não da para entender bem o que o parecerista da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) quis dizer com esta frase, na medida em que os escores [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/)-3L e o LPH apresentados pela demandante **são desfechos centrados no paciente**. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20660%20211%22%20width%3D%22660%22%20height%3D%22211%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22660%22%20height%3D%22211%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 4Esclarecendo: **PICO** é [uma estratégia para elaboração de pergunta de pesquisa](http://www.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0104-11692007000300023&lng=en&nrm=iso&tlng=pt) no campo da Saúde Baseada em Evidências onde: **P** = Paciente ou problema (Pode ser um único paciente, um grupo de pacientes com uma condição particular, ou problema de saúde. **I** = Intervenção (representa a intervenção em análise). Em nosso exemplo, o riociguate. **C** = Controle ou comparador (definido como uma intervenção-padrão, uma intervenção mais utilizada ou nenhuma intervenção) . A intervenção em saúde em análise será comparada a uma outra já recomendada ou em uso para a mesma indicação. **O** = Desfecho (ou resultado esperado da intervenção em análise) No caso que estamos analisando, a pergunta **PICO** foi assim formulada pelo demandante da incorporação do riociguate no SUS (Figura 5) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20646%20453%22%20width%3D%22646%22%20height%3D%22453%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22646%22%20height%3D%22453%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 5### [Argumento favorece incorporação do medicamento](#Argumento%20favorece%20incorpora%C3%A7%C3%A3o%20do%20medicamento) No **item 6.8** (Figura 6), o parecerista da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) afirma: > A correta utilização deste medicamento exige adequada capacidade diagnóstica, a qual demanda centros de hemodinâmica cardíaca além de equipe médica especializada para definição dos pacientes portadores de HPTEC que seriam inoperáveis. Por fim, há potencial risco da utilização off label desta tecnologia, **devido à limitada capacidade cirúrgica no país para atender aos casos de tromboembolismo pulmonar**. Em tempo, *off label* é a utilização do medicamento diferente daquela recomendada em sua bula. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20720%20208%22%20width%3D%22720%22%20height%3D%22208%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22720%22%20height%3D%22208%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 6O fato de, como afirma o parecerista, o país não ter capacidade instalada para fazer tromboendarterectomias, que poderiam salvar vidas, e não possuir capacidade diagnóstica para HPTEC, segundo sua mesma alegação, não seria justificativa para a não-incorporação do riociguate. Afinal, médicos particulares poderiam diagnosticar HPTEC, submetendo sua decisão ao crivo de médicos especializados vinculados ao SUS. A alegação do parecerista poderia soar quase imoral para os portadores de HPTEC, quando se pensa um SUS que se pretende universal, integral e equitativo. Negar um tratamento porque não há capacidade para fazer diagnóstico é, no mínimo, paradoxal, e , porque não dizer, desumano, de um ponto de vista ético. ### [Sem comentários sobre a caixa-preta e discrepância de achados](#Sem%20coment%C3%A1rios%20sobre%20a%20caixa-preta%20e%20discrep%C3%A2ncia%20de%20achados) Aspectos que não estão ao alcance de nossa avaliação, no referido relatório de recomendação, e, que, portanto, não podemos comentar, **sem o risco de cometer erros graves**, dizem respeito a informações que poderiam ser confirmadas ao exame detalhado dos cálculos e pressupostos adotados nos modelos econômicos apresentados pela fabricante (no pendrive entregue normalmente pelos demandantes da intervenção em saúde em análise) e pelo parecerista contratado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). A descrição apontada pelo parecerista da referida Comissão no relatório para refutar a recomendação da fabricante não permite refazer os passos e cálculos que levaram este às suas conclusões pela negativa da recomendação. No entanto, precisamos reconhecer, a bem da verdade, que as duas contestações (Figura 7) apresentadas pelo parecerista designado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (Quadro 4, item 13, p. 22), em relação aos pressupostos do modelo apresentado pela fabricante são muito importantes. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20167%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22167%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22167%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 7**Se o parecerista da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) estiver certo, os pressupostos apresentados a ele pela Bayer S.A. em seu modelo econômico estão totalmente errados!** **Mas este é o tipo de informação que só pode ser esclarecida ao exame dos cálculos feitos pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para refutá-los**. E a esta informação não temos acesso, como aqui já informamos exaustivamente. Observe que a coluna do meio na Figura 7 corresponde à alegação da demandante da nova tecnologia (Bayer), segundo relata a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). E a coluna do canto direito mostra os comentários do parecerista externo contratado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para a elaboração da análise. Da mesma forma, quanto à análise econômica, as diferenças entre os resultados oferecidos pela Bayer e aqueles obtidos pelo parecerista da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **são bastante aberrantes**. A Bayer diz, segundo a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (Figura 8), que a diferença em anos de vida ajustados pela qualidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)) é de 7,32 QALYs para riociguate e 4,59 QALYs para cuidados de suporte (página 23), o que significa 2,73 QALYs ganhos pelos pacientes que usam riociguate, segundo a demandante. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20700%20159%22%20width%3D%22700%22%20height%3D%22159%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22700%22%20height%3D%22159%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 8Já o cálculo feito pelo parecerista da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), com um modelo matemático diferente, apresenta o resultado de 0,23 [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) (**menos de 10% do valor obtido pela Bayer!**). Na avaliação de especialistas independentes consultados, aqui residiria o ponto mais polêmico do parecer e que poderia ter contribuido fortemente para a recomendação inicial de não-incorporação do riociguate ao SUS. No entanto, tal dado, pelas razões já apresentadas anteriormente, não é passível de contestação por qualquer pessoa de fora do processo. Somente as partes nele envolvidas mediante um diálogo franco, ‘sem cartas na manga’, poderão saber a razão de diferença tão expressiva entre os cálculos apresentados pelo demandante e pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), abrindo as respectivas planilhas de seus cálculos ao exame de cada uma das partes envolvidas no processo. Discrepância tão acentuada entre as avaliações econômicas apresentadas pelo laboratório e a análise feita pelo parecerista da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) recomendaria uma reunião entre as partes, para revalidação dos dados apresentados, e a explicação do *rationale* empregado por ambos. Seria uma forma ética de mostrar à sociedade que o que está em jogo, no final, é a saúde e bem-estar dos pacientes, ainda mais com uma doença tão incapacitante e mortal como a HPTEC. ## [ABRAF critica relatório](#ABRAF%20critica%20relat%C3%B3rio) Paula Fajardo Menezes, presidente da Associação Brasileira de Apoio a Família com Hipertensão Pulmonar e Doenças Correlatas (ABRAF), não poupa críticas ao relatório da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), em alguns pontos, além daqueles já aqui apontados. Um é a alegação de possivel uso *off-label* do riociguate pelos pacientes. “Isso já foi exaustivamente conversado com as autoridades e os médicos especialistas em HP no Brasil se dispuseram a analisar todos os casos antes do fornecimento da medicação”, explica ela. Outro diz respeito a uma percepção com relação ao tempo perdido até o lançamento de novos medicamentos indicados para HPTEC. Segundo o relatório da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), o [monitoramento do horizonte tecnológico](http://conitec.gov.br/ultimas-noticias-3/o-que-e-o-monitoramento-do-horizonte-tecnologico-e-para-que-serve) realizado revelou que dois medicamentos potenciais para tratamento da HPTEC estariam recrutando voluntários para testes clínicos Fase 3: 1. macitentana; 2. selexipague. Paula Menezes argumenta que o lançamento de tais produtos no mercado pode demorar e os pacientes não têm como esperar. Segundo ela, a persistir a decisão da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em não incorporar o riociguate após a consulta pública haverá pacientes debilitados, aumento da necessidade de cuidadores, afastamento das atividades laborais, depressão e morte, sem contar com o aumento da judicialização. As inconsistências aqui apontadas falam a favor da necessidade de mais diálogo e transparência entre as partes **após a publicação dos relatórios de recomendação da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**. Tal medida criaria um círculo virtuoso onde ganham a sociedade, os pacientes, o governo e a indústria. Um experiente profissional da [farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) por nós consultado diz que verdadeira transparência nestes processos se daria quando acontecesse algo como teve a oportunidade de conhecer e que ocorreu no [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) (agência que controla drogas e alimentos nos EUA). As duas partes envolvidas discutiram seus modelos na presença de um painel de 14 especialistas independentes que, ao final das argumentações de ambos os lados, deram seu veredito sobre os modelos em disputa. Até que esta experiência da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) seja mais extensivamente reproduzida, suspeitas de lado a lado continuarão a ocorrer, com nítido prejuízo para a ponta mais fraca nestas relações: os pacientes. **Como você já sabe, todo cidadão pode participar das Consultas Públicas, dando sua opinião sobre as decisões da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Para participar desta consulta pública nº 73, sobre a recomendação preliminar de não-incorporação de Riociguate, acesse:** **Link para o relatório:** [http://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2019/Relatorio\_Riociguate\_HPTEC\_INICIAL\_CP\_73\_2019.pdf](http://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2019/Relatorio_Riociguate_HPTEC_INICIAL_CP_73_2019.pdf) **Link para a página da Consulta Pública:** **Link para a sua contribuição à Consulta Pública:** [http://formsus.datasus.gov.br/site/formulario.php?id\_aplicacao=52814](http://formsus.datasus.gov.br/site/formulario.php?id_aplicacao=52814) **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec, MBE, riociguate, transparência --- ### [URGENTE: Doentes raros estão sendo discriminados em triagens de emergências!](https://academiadepacientes.com.br/discriminados-em-triagens-de-emergencias/) **Published:** abril 13, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20533%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de cottonbro![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A [Eurordis-Rare Diseases Europe](https://www.eurordis.org/) está “alarmada” com os informes de associações de pacientes que dão conta de que pessoas vivendo com doenças raras estariam sendo discriminadas em diretrizes para cuidados intensivos projetadas para orientar médicos de emergência/UTI na priorização de pacientes no curso da pandemia de COVID-19. A entidade recebeu denúncias bem documentadas de países como **Alemanha, Holanda, Espanha, Reino Unido e Suíça**. Mas o problema também se observa, segundo a entidade, em outros países, como **Bélgica, França e Itália**. A Eurordis é uma coalizão de mais de 900 associações de pacientes dedicadas a doenças raras. **Desconhece-se a situação no Brasil com relação aos doentes raros e o atendimento que estão recebendo quando buscam socorro em emergências hospitalares por conta da pandemia.** Yann Le Cam, diretor executivo da entidade foi enfático: **“Estamos tomando conhecimento de histórias chocantes de violações dos direitos das pessoas que vivem com uma doença rara e discriminação contra elas nas diretrizes de triagem. Isso é inaceitável”.** E prossegue o diretor da Eurordis: **“A equidade de pacientes com doenças raras também implica que a igualdade possa não ser suficiente; Os pacientes com doenças raras são uma população altamente vulnerável, para a qual devem ser aplicadas medidas especiais adicionais para garantir sua segurança sanitária.** **“Como é possível que diretrizes clínicas no ano de 2020 possam recomendar triagem com base no valor da pessoa para a sociedade ou excluir pessoas com deficiência intelectual?”**, acrescentou. “As pessoas que vivem com uma doença rara estão entre os grupos mais vulneráveis ​​da sociedade. Suas doenças são condições altamente complexas, geralmente crônicas e gravemente incapacitantes, que geram necessidades específicas de cuidados. Sua vulnerabilidade é exacerbada durante a crise atual”, observou Terkel Andersen, Presidente do Conselho da EURORDIS. Andersen destaca que este problema é ainda mais grave no caso de pessoas afetadas por imunodeficiências raras ou que fazem uso de imunossupressores (incluindo cânceres raros e pacientes transplantados), por doenças pulmonares raras como fibrose cística ou telangiectasia pulmonar hereditária e doenças neuromusculares raras, como Distrofia Muscular de Duchenne e Atrofia Muscular Espinhal. A Eurordis também divulgou um comunicado oficial onde relaciona uma série de medidas que autoridades e gestores em saúde devem tomar no manejo de doentes raros demandando assistência por eventual suspeita de COVID-19. Preparamos para você um material especial sobre estas orientações. Ele foi criado para a realidade européia mas pode ser facilmente adaptado à realidade de qualquer país. ##### É DE SUMA IMPORTÃNCIA QUE VOCÊ E AS AUTORIDADES LEIAM ESTE MATERIAL!!!! ##### COMPARTILHE ESTA NOTÍCIA COM TODOS QUE CONHECER! A EURORDIS-Rare Diseases Europe é uma aliança de mais de 900 doenças associações de pacientes de 72 países que trabalham juntos para melhorar a vida das 30 milhões de pessoas que vivem com uma doença rara na Europa. **1. Acesso aos cuidados em saúde (clique aqui)** O aumento do número de pacientes que procuram atendimento médico devido ao COVID-19 está esgotando a capacidade dos sistemas de saúde em termos de recursos humanos, equipamentos médicos (equipamentos de proteção individual e dispositivos, como equipamentos de ajuda respiratória) e leitos hospitalares. **Isso está causando vários problemas para as pessoas que vivem com uma doença rara:** >>Os desafios que as pessoas que vivem com uma doença rara estão enfrentando nesta área (clique aqui) - As pessoas que vivem com uma doença rara estão vendo seu acesso regular a aconselhamento médico restrito e sua continuidade de atendimento interrompida. Isso inclui a administração de tratamento de rotina que ocorre no ambiente clínico-hospitalar (por exemplo, transfusões de sangue). - Certas intervenções médicas e cirúrgicas classificadas como ‘eletivas’ ou ‘não essenciais’ estão sendo canceladas ou adiadas e, em alguns casos, outras unidades, como as de transplante, precisam fechar para deixar espaço para os pacientes infectados pelo COVID-19. Como as doenças raras podem ser altamente debilitantes e ameaçadoras à vida, aguardar uma intervenção médica pode resultar em uma deterioração grave dos sintomas, além de agregar tensões futuras nos sistemas de saúde devido a possíveis complicações. - As pessoas que vivem com uma doença rara estão enfrentando problemas no exercício de seu direito a cuidados de saúde transfronteiriços, previstos na legislação relevante da UE devido a restrições de viagem ou porque hospitais no exterior estão cancelando intervenções não relacionadas ao COVID-19. O acesso a cuidados de saúde ou tratamento especializado em outro país da UE é especialmente importante para pessoas que vivem com uma doença rara, devido à experiência dispersa em doenças raras e devido ao fato de certos tratamentos estarem disponíveis apenas em alguns hospitais da UE. - A EURORDIS está extremamente preocupada com os relatórios que afirmam que, em alguns países, as orientações médicas emitidas para a pandemia de COVID-19 discriminam pessoas com deficiência e/ou que vivem com uma doença rara com base em conceitos como ‘valor da pessoa para a sociedade ‘ A EURORDIS elogia a dedicação de todos os profissionais de saúde que atualmente lutam com o COVID-19, tendo que tomar decisões com base em sua experiência e bússola moral. No entanto, observamos com preocupação o potencial impacto negativo que as diretrizes discriminatórias poderiam ter sobre doenças raras e outras populações vulneráveis. - Quando doentes com o COVID-19, as pessoas que vivem com uma doença rara podem enfrentar barreiras ao buscar receber cuidados de saúde no ambiente hospitalar, pois não existem protocolos estabelecidos para seus cuidados. Isso se deve, em parte, ao conhecimento limitado e à experiência dispersa em doenças raras. - As pessoas que vivem com uma doença rara podem ter medo de visitar hospitais devido ao risco de contrair COVID-19 ou porque podem não receber o nível adequado de atendimento devido à sua condição subjacente e, consequentemente, podem se colocar em maior risco por ficarem em casa. - As pessoas que vivem com uma doença rara não são suficientemente consideradas entre as populações-alvo vulneráveis para testes de diagnóstico para COVID-19 (PCR), da mesma forma que profissionais de saúde, idosos, pessoas com diabetes e pessoas com câncer. - Da mesma forma, as práticas de teste que deixam de fora as crianças por serem consideradas de baixo risco ou assintomáticas também podem ser problemáticas. Setenta por cento das doenças raras genéticas começam na infância, o que significa que há um grande número de crianças vivendo com uma doença rara que pode constituir uma população de alto risco em face do COVID-19. >>O que as autoridades podem fazer (clique aqui) - Assegurar a continuidade dos cuidados e o acesso a consultas médicas para pessoas que vivem com uma doença rara, direcionando fundos e esforços para os sistemas de saúde para reforçar a força de trabalho e os equipamentos médicos. Isso também evitará a necessidade de recorrer à triagem. - Em particular, no caso de Substâncias de Origem Humana (SOH, como órgãos para transplante/sangue para transfusões), garantir sua livre circulação como bens/serviços essenciais e implementar medidas para mitigar os riscos impostos pelo COVID-19 a um adequado e sustentado suprimento de SOH, de acordo com as diretrizes do ECDC. - Incentivar e facilita práticas como consultas virtuais (telemedicina) ou a administração de certas terapias no ambiente doméstico para garantir a continuidade do atendimento aos pacientes e evitar ir ao hospital. Essas medidas devem ser combinadas com o fornecimento adequado de equipamentos de proteção individual aos profissionais de saúde, de modo a garantir a segurança dos pacientes durante a visita. - Revisar quaisquer diretrizes para profissionais de saúde que possam colocar em questão os direitos das pessoas que vivem com uma doença rara. Ao produzir ou endossar diretrizes médicas, as autoridades devem levar em consideração seu compromisso com a Convenção das Nações Unidas sobre os Direitos das Pessoas com Deficiência, especialmente os artigos 11 (sobre situações de risco e emergência humanitária) e 25 (sobre saúde). - Garantir a adoção de medidas/protocolos concretos justificados pelas necessidades complexas de pacientes com doenças raras na prestação de assistência médica de emergência durante a crise do COVID-19. Os recursos existentes da [Orphanet](https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/index.php) devem ser promovidos e disponibilizados aos profissionais de saúde que tratam esses pacientes. - O médico da UTI de plantão deve entrar em contato com o profissional médico permanente do paciente e/ou o centro de referência para entender a história específica da doença e o plano de tratamento do paciente e fazer uso dos recursos das [Redes de Referência Européias](https://academiadepacientes.com.br/glossary/redes-europeias-de-referencia/) (por exemplo, [a linha de apoio ERN-BOND ](http://ernbond.eu/2020/03/24/covid-19-help-line/)[COVID](http://ernbond.eu/2020/03/24/covid-19-help-line/)[-19](http://ernbond.eu/2020/03/24/covid-19-help-line/)). - Reconhecer o papel dos/as cuidadores/as como especialistas na doença e nas necessidades específicas de cada paciente e permitir que eles frequentem o máximo possível a UTI. - Considerar a criação de enfermarias hospitalares especiais temporárias dedicadas a pacientes com doenças raras particularmente vulneráveis ​​e afetados pelo COVID-19 sempre que possível. - Onde houver enfermarias separadas entre os pacientes afetados pelo COVID-19 e outros, assegurar-se de que haja comunicação adequada sobre isso, para que os pacientes não evitem desnecessariamente o acesso aos cuidados. - Incentivar e facilitar o uso do Sistema de Gerenciamento de Pacientes Clínicos (CPMS) para agilizar o intercâmbio entre especialistas em redes europeias de referência de doenças raras para aqueles pacientes afetados pelo COVID19. - Incluir pessoas vivendo com uma doença rara, adultos e crianças, como população prioritária para medidas preventivas (testes, acesso a EPIs, etc.) para impedir a disseminação do COVID-19, durante o bloqueio e quando essas medidas forem suspensas. Especialmente durante o período de bloqueio, os prestadores de cuidados de pacientes com doenças raras mais vulneráveis ​​ao COVID-19 devem ser sistematicamente testados (ou testados mediante solicitação) com testes moleculares e sorológicos. Eles devem receber máscaras / equipamentos de proteção individual como prioridade quando as quantidades assim o permitirem, além dos profissionais de saúde/assistência social prioritários. **2. Triagem e diagnóstico de doenças raras (clique aqui)** Técnicas de rastreamento, como imagens médicas e exames laboratoriais, podem levar ao diagnóstico de uma doença rara. Não realizá-las em tempo hábil pode ser prejudicial para a saúde daqueles que ainda não foram diagnosticados ou dos que são afetados por uma doença degenerativa, na medida que isso os coloca em risco de grave progressão da doença. >> Os desafios que as pessoas que vivem com uma doença rara estão enfrentando nesta área (clique aqui) As consultas para obtenção de imagens médicas e para outros testes de triagem estão sendo adiadas ou canceladas devido à falta de pessoal médico ou à necessidade de usar as instalações do laboratório para o teste de amostras de COVID-19. >> O que as autoridades podem fazer (clique aqui) Assegurar que fundos e força de trabalho suficientes sejam alocados aos hospitais, para que seja garantido um serviço mínimo de triagem durante o período da crise para testar condições que podem afetar muito a expectativa de vida do paciente se não tratadas, como cânceres, imunodeficiências e doenças degenerativas . Os fundos da [Iniciativa de Investimento em Resposta de Coronavírus](https://ec.europa.eu/regional_policy/en/newsroom/news/2020/04/04-02-2020-coronavirus-response-investment-initiative-plus-new-actions-to-mobilise-essential-investments-and-resources) da UE Plus (CRII +) podem ser alocados para tal. **3. Cuidados holísticos, incluindo serviços sociais e apoio social (clique aqui)** Os cuidados holísticos cobrem um espectro de 360 graus das necessidades de saúde, sociais e cotidianas das pessoas que vivem com uma doença rara e suas famílias. A implementação de medidas de confinamento e quarentenas para evitar a disseminação do COVID**-19 pode ter um sério impacto na prestação de cuidados holísticos para as pessoas que vivem com uma doença rara:** >>Os desafios que as pessoas que vivem com uma doença rara estão enfrentando nesta área (clique aqui) A prestação de serviços de cuidados essenciais para pessoas que vivem com uma doença rara, como suporte domiciliar ou assistência pessoal, está sendo interrompida devido à falta de pessoal e equipamento de proteção individual (EPI) disponíveis para os prestadores de serviços e para o paciente. Como conseqüência, pessoas com doenças raras e incapacidades, que precisam de apoio intensivo para viver de forma independente, enfrentam longas horas de espera para que sua higiene pessoal e básica seja atendida.- Vários centros de recursos que oferecem terapia de reabilitação, fisioterapia, tratamento de repouso e creche estão tendo que fechar completamente ou reduzir sua oferta de serviços. Eles não têm os equipamentos de proteção individual (EPI) necessários ou pessoal suficiente para provê-las no ambiente doméstico. A sustentabilidade desses centros de recursos essenciais está sendo afetada pelas medidas impostas devido ao COVID-19. - As medidas de confinamento podem ter um forte impacto psicológico nas pessoas que vivem com uma doença rara devido ao isolamento. Sob circunstâncias normais, ser afetado por uma doença rara afeta a saúde mental ([em uma pesquisa de 2017](http://download2.eurordis.org.s3.amazonaws.com/rbv/2017_05_09_Social%20survey%20leaflet%20final.pdf) 37% dos entrevistados declararam que costumam se sentir infelizes e deprimidos, em comparação com 11% da população em geral), e a crise pode agravar esse impacto. - Além disso, o confinamento é muito problemático no caso de doenças e deficiências para as quais a atividade ao ar livre faz parte da rotina terapêutica, particularmente no caso de deficiência intelectual. Isso pode causar grande sofrimento para a pessoa afetada pela doença e para seus cuidadores. >> O que as autoridades podem fazer (clique aqui) - Garantir um serviço mínimo de apoio e serviço de assistência pessoal a populações vulneráveis, incluindo pessoas vivendo com uma doença rara, da mesma maneira que serviços mínimos de assistência à infância estão sendo mantidos em vários Estados-Membros. - Tomar medidas para promover a priorização de equipamentos de proteção individual (EPI) para profissionais que trabalham em serviços sociais. - **Desenvolver diretrizes claras para os provedores de assistência social empregarem durante a crise.** - Garantir o financiamento de serviços sociais em toda a Europa, incluindo serviços de vida independentes e centros de recursos para doenças raras, como uma questão urgente. Esses serviços permanecerão essenciais quando a crise for enfrentada e sua sustentabilidade deve ser garantida. - Assegurar que as autoridades nacionais e regionais possam utilizar os recursos disponibilizados pela [Iniciativa Europeia de Investimento em Resposta ao Coronavírus](https://ec.europa.eu/regional_policy/en/newsroom/news/2020/04/04-02-2020-coronavirus-response-investment-initiative-plus-new-actions-to-mobilise-essential-investments-and-resources) (CRII +) para financiar prestadores de assistência social e de apoio a pessoas com deficiência, a fim de garantir a continuidade da assistência e apoio neste período de crise; - Apoiar serviços telefônicos nacionais existentes de orientação para doenças raras doenças raras, tanto financeiramente quanto com diretrizes/informações atualizadas mais precisas, para que possam orientar e informar as pessoas que vivem com uma doença rara durante a crise. - Engajar e apoiar associações de pacientes ligadas às suas comunidades que possam apoiar os serviços de saúde, garantindo fluxos de informações e boa comunicação, ajuda mútua e desenvolvimento de soluções criativas. - Adaptar regras para pessoas que vivem com condições que afetam as funções comportamentais agravadas por medidas de confinamento, por exemplo, fornecendo dispensa especial que lhes permita ir praticar atividades ao ar livre com um cuidador durante períodos de bloqueio, desde que sejam seguidas as medidas de higiene e segurança. - Assegurar que as pessoas que vivem com uma doença rara não estejam confinadas a instituições residenciais e unidades e instituições psiquiátricas, devido à falta de serviços de vida independente. Se o forem por um período de tempo limitado, assegurar-se de que essas instituições sigam as diretrizes de segurança e estejam bem equipadas com equipamentos de proteção individual (EPIs) da mesma maneira que isto está sendo providenciado para instituições para idosos, bem como facilitando o contato com membros da família quando as visitas precisarem ser descontinuadas por razões de segurança. **4. Vida cotidiana e condições de trabalho (clique aqui)** As pessoas que vivem com uma doença rara frequentemente enfrentam dificuldades para conciliar a vida profissional e a busca do atendimento. Além disso, elas freqüentemente experimentam falta de compreensão por parte dos empregadores ou da escola, o que leva [a uma falta de adaptação a esses ambientes](http://download2.eurordis.org.s3.amazonaws.com/rbv/2017_05_09_Social%20survey%20leaflet%20final.pdf). Essas questões são agravadas em tempos difíceis, como a crise da COVID-19 >>Os desafios que as pessoas que vivem com uma doença rara estão enfrentando nesta área (clique aqui) - **O fechamento de instalações e escolas especializadas em cuidados infantis faz com que as famílias de pessoas que vivem com uma doença rara não possam trabalhar e sejam obrigadas a assumir responsabilidades em tempo integral no cuidado de seus filhos ou parentes adultos.** - O fato de as pessoas que vivem com uma doença rara não serem classificadas sistematicamente como ‘população em risco’ para a COVID-19, faz com que empregadores não necessariamente ofereçam necessariamente condições especiais para elas, como arranjos de trabalho flexíveis ou trabalho remoto. Isso também se aplica aos cuidadores/as que, em conseqüência, colocam em risco as pessoas afetadas pela doença rara ou são obrigadas a se ausentar do trabalho. - A falta de adaptação das práticas de trabalho, bem como a falta de equipamento de proteção individual, também afeta as pessoas que vivem com uma doença rara **que trabalham em serviços essenciais e precisam comparecer ao local de trabalho, sob risco de infecção.** - As pessoas que vivem com uma doença rara são particularmente vulneráveis ​​a consequências econômicas negativas (demissões e redução de renda) decorrentes do impacto da crise no mercado de trabalho. A precarização já é uma realidade em circunstâncias normais para muitas famílias, [com 73% dos entrevistados de uma pesquisa de 2017](http://download2.eurordis.org.s3.amazonaws.com/rbv/2017_05_09_Social%20survey%20leaflet%20final.pdf) revelando que o custo relacionado ao manejo da doença foi considerado alto. >> O que as autoridades podem fazer (clique aqui) - Estabelecer medidas para a proteção de todos os trabalhadores, com prioridade especial para aqueles em situações vulneráveis, como pessoas vivendo com uma doença rara. O [Pilar Europeu dos Direitos Sociais](https://ec.europa.eu/commission/priorities/deeper-and-fairer-economic-and-monetary-union/european-pillar-social-rights_pt) deve ser plenamente implementado, a fim de combater a pobreza e a exclusão social. - **Assegurar que as pessoas que vivem com uma doença rara possam trabalhar em casa e, se isso não for possível devido à natureza do trabalho ou por qualquer outro motivo, garantir uma licença especial que garanta 100% da renda do funcionário.** - **Garantir uma compensação financeira também para famílias e cuidadores/as que precisam se ausentar do trabalho para cuidar de seus entes queridos.** - Apoiar escolas, outras instalações educacionais e centros de recursos que estão tomando medidas para garantir a educação continuada em casa para os alunos que vivem com uma doença rara e estão fornecendo orientações sobre cuidados aos membros da família, ajudando-os a conciliar seu trabalho com as obrigações domésticas. **5. Uso seguro de medicamentos (clique aqui)** Atualmente, vários medicamentos com indicações para outras doenças (como lúpus e artrite reumatóide) estão sendo testados para verificar sua eficácia contra a COVID-19. No entanto, a ingestão desses medicamentos em combinação com outros ou fora da indicação da prescrição pode colocar em risco a vida do paciente. >>Os desafios que as pessoas que vivem com uma doença rara estão enfrentando nesta área (clique aqui) - As pessoas que vivem com uma doença rara também afetadas pela COVID-19 podem ser hospitalizadas em centros que não são seu centro especializado habitual e onde não há vínculo com seu médico permanente. Nesses casos, a administração de medicamentos para tratar COVID-19 (antiinflamatórios, anestésicos, curare, analgésicos etc.) é mais desafiadora do que para a população em geral. Pode haver interações medicamentosas graves entre o tratamento de pessoas que vivem com uma doença rara e o fornecido para tratar a COVID-19. - As pessoas que vivem com uma doença rara temem que contrair COVID-19 possa piorar a sua doença rara. Portanto, elas podem se sentir tentadas a se automedicar para evitar o vírus, principalmente se não tiverem acesso aos cuidados de saúde e conselhos de que precisam. Eles também podem se arriscar a usar medicamentos falsificados comprados on-line. - Alguns dos tratamentos essenciais para o bem-estar de certas pessoas que vivem com uma doença rara (por exemplo, imunossupressores) podem torná-las mais vulneráveis ​​a infecções. As pessoas que vivem com medo de contrair COVID-19 podem, portanto, hesitar em continuar seu tratamento usual para uma doença rara sem orientação adequada. >> O que as autoridades podem fazer (clique aqui) - Certificar-se de que as autoridades nacionais de saúde estejam monitorando e implementando as medidas, diretrizes e/ou protocolos corretos durante a pandemia da COVID-19, a fim de garantir a distribuição, entrega e uso seguro de medicamentos. Por exemplo, a entrega de medicamentos que geralmente são dispensados ​​em hospitais para as farmácias comunitárias locais, correios ou remessas para onde o paciente mora, desde que o paciente e/ou um prestador de cuidados possam administrar o tratamento. - **Garantir que os sistemas de farmacovigilância tenham recursos adequados e que as informações disponíveis sobre riscos de reações adversas, interações medicamentosas e uso apropriado ao tratamento crônico existente sejam comunicadas de maneira clara aos pacientes.** 6. Desenvolvimento e acesso a medicamentos (clique aqui) A fabricação e o acesso a medicamentos estão sendo afetados durante a crise do COVID-19. Por um lado, há uma demanda mundial crescente por todos os medicamentos usados ​​para tratar a COVID-19 e há várias limitações que dificultam o atendimento dessa demanda. Por outro lado, também há uma corrida para o desenvolvimento de tratamentos novos ou reaproveitados e uma vacina para a COVID-19. Todos esses elementos podem ter um impacto na vida das pessoas que vivem com uma doença rara. >>Os desafios que as pessoas que vivem com uma doença rara estão enfrentando nesta área (clique aqui) - As pessoas que vivem com uma doença rara podem ter dificuldades em ter acesso a seus medicamentos, pois vários países enfrentam dificuldades de suprimento. A fabricação de produtos pode ser afetada porque as medidas para aumentar a produção podem levar de seis meses a um ano para produzir efeito. Além disso, as matérias-primas podem ser produzidas em um país diferente daquele onde a fabricação ocorre e as medidas atuais de confinamento e controle de fronteiras dificultarem o transporte. Por último, o transporte e a distribuição do local de fabricação para as farmácias atacadistas e distribuidoras também podem ser afetados. - O redirecionamento de medicamentos indicados para outras áreas terapêuticas no manejo da COVID-19 está comprometendo os recursos disponíveis para sua dispensação habitual (por exemplo, produtos ausentes nas farmácias e atacadistas da comunidade). Alguns desses produtos, como hidroxicloroquina e azitromicina, são amplamente utilizados na comunidade de doenças raras. - A EURORDIS manifestou preocupação com o possível abuso dos regulamentos sobre medicamentos órfãos para o rápido desenvolvimento de tratamentos com a COVID-19. A concessão da designação de medicamento órfão para esses tratamentos é prejudicial aos esforços para colocar no mercado medicamentos órfãos genuínos e terá um impacto negativo no acesso de pacientes com doenças raras a outros medicamentos tão necessários. >>O que as autoridades podem fazer (clique aqui) - Implementar medidas para garantir a fabricação e distribuição de medicamentos e evitar problemas de suprimento. As autoridades devem seguir as orientações práticas emitidas pela Comissão da UE sobre [passe livre para o fluxo contínuo de mercadorias](https://ec.europa.eu/commission/presscorner/detail/en/IP_20_510) em toda a UE e fazer uso das [ferramentas e medidas coordenadas pela Agência Europeia de Medicamentos para apoiar a disponibilidade de medicamentos](https://www.ema.europa.eu/en/news/eu-authorities-agree-new-measures-support-availability-medicines-used-covid-19-pandemic) usados ​​na pandemia da COVID-19. - Garantir o uso de outros canais além dos regulamentos sobre medicamentos órfãos para acelerar a disponibilidade de tratamentos para o COVID-19 e facilitar a colaboração global em pesquisas, pois o agrupamento de conhecimentos e recursos é a melhor maneira de acelerar o desenvolvimento desses medicamentos. As autoridades devem consultar as [recomendações e ferramentas emitidas pela Agência Europeia de Medicamentos](https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/public-health-threats/coronavirus-disease-covid-19) que apontam nessa direção. - Para gerenciar as dificuldades de fabricação, fornecer suporte aos farmacêuticos hospitalares para a composição de produtos que possam ser preparados nas farmácias hospitalares sob exigências de alta qualidade, dependendo da natureza do produto. Da mesma forma, as farmácias militares podem ajudar a aumentar a oferta. - Garantir acesso justo e equânime a produtos sob investigação e/ou autorizados para tratar a COVID-19 e garantir acesso justo a programas de uso compassivo. As medidas devem incluir: - Tornar públicas e transparentes as informações sobre os ensaios clínicos e os programas de uso compassivo, incluindo elementos como os centros participantes, as condições de acesso, o número de pacientes inscritos e os resultados intermediários. - Iniciar pesquisas específicas e relevantes sobre os benefícios / riscos dos tratamentos para a COVID-19 necessários no contexto de algumas doenças raras o mais cedo possível. - Estabelecimento de um mecanismo europeu para coordenar o acesso e garantir uma distribuição justa entre os Estados-Membros, se o fornecimento for limitado. - Os Estados-Membros devem solicitar um parecer à Agência Europeia de Medicamentos para que os critérios e condições do programa Uso Compassivo sejam comuns nos Estados-Membros da UE (por exemplo, consulte as [recomendações da EMA sobre Uso Compassivo para Remdesivir](https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-provides-recommendations-compassionate-use-remdesivir-covid-19)). - Suprimentos para programas de uso compassivo deve ser disponibilizado gratuitamente aos pacientes, diante do reconhecimento da emergência pública representada por esta pandemia. - Incentivar os desenvolvedores destas terapias a compartilhar a licença de medicamentos que demonstrem uma relação risco/benefício positiva com países de baixa e média renda por meio da [Iniciativa Voluntária de Conjunto de Patentes](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC2842943/) (UNITAID), como feito para o HIV, malária e tuberculose **7. Pesquisa sobre doenças raras (clique aqui)** A maioria das doenças raras carece de tratamentos eficazes e existe uma grande necessidade de continuar promovendo a pesquisa e a inovação para doenças raras. A pandemia da COVID-19 representa uma ameaça para a continuidade de testes clínicos vitais. >>Os desafios que as pessoas que vivem com uma doença rara estão enfrentando nesta área (clique aqui) - Os ensaios clínicos estão sendo cancelados por conta da preocupação com a segurança dos pacientes que não podem ou não desejam viajar para os locais dos testes clínicos ou porque os profissionais de saúde são transferidos para outras tarefas. **No entanto, para algumas doenças raras, o cancelamento de um teste clínico é mais prejudicial do que ser exposto ao vírus em termos de expectativa de vida.** - No caso de testes clínicos que já estavam em estágio avançado, os desenvolvedores de terapias podem estar lutando para implementar medidas para proteger os pacientes já inscritos e para preservar o máximo possível as informações coletadas até o momento. - A crise pode exigir o uso de testes descentralizados ou híbridos usando ferramentas ou aplicativos digitais, mas essa prática não é amplamente utilizada. Para ensaios clínicos já planejados ou em andamento, a introdução desses tipos de desenhos exige alterações significativas nos protocolos dos testes clínicos e uma revisão de desfechos (endpoints) a serem usados ​​para concluir o estudo. >>O que as autoridades podem fazer (clique aqui) - Garantir a disseminação e acompanhamento das [orientações emitidas pela EMA aos desenvolvedores sobre gerenciamento de testes clínicos durante a pandemia](https://ec.europa.eu/health/sites/health/files/files/eudralex/vol-10/guidanceclinicaltrials_covid19_en.pdf), especialmente no campo das doenças raras. Isto é crucial para que os esforços que os pacientes colocam na pesquisa clínica (seja como consultores para desenvolvedores clínicos ao fornecer informações para o desenho de um estudo ou como participantes do estudo) não sejam perdidos. - Incentivar os desenvolvedores a procurar aconselhamento dos reguladores sobre quando parar, reagendar e/ou adaptar seus desenhos de testes clínicos (incluindo conselhos sobre a viabilidade e os recursos necessários para realizar ensaios clínicos remotamente com o uso de ferramentas inovadoras/descentralizadas/digitais) e garantir também que reguladores estejam prontos para fornecer esse tipo de orientação. A EURORDIS, como membro de ambas as organizações, apoia as comunicações sobre COVID-19 divulgadas pelo Fórum Europeu de Pacientes (EPF) e pelo Fórum Europeu de Deficiência (FED), e visa, com esta carta aberta, destacar os desafios e necessidades específicos dos comunidade **Traduzido por Cláudio Cordovil Oliveira** Fontes: [Rare disease community raises alert over discrimination in critical care guidelines during COVID-19 pandemic](https://download2.eurordis.org/pressreleases/EURORDISstatement_COVID19Triage.pdf) [EURORDIS open letter to policy makers: Recommendations to protect people living with a rare disease during the COVID-19 pandemic](https://www.eurordis.org/covid19openletter) **Categorias:** COVID-19 **Tags:** covid-19 --- ### [As casas de Papai Noel, em Manhattan](https://academiadepacientes.com.br/as-casas-de-papai-noel-em-manhattan/) **Published:** dezembro 22, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Papai Noel tem outra casa em Nova Iorque, se assim podemos chamar, em um edifício de tijolinhos na Upper West Side que abriga uma pequena escola com cerca de 110 alunos no pré-escolar. É a casa de Virginia O'Hanlon, que é palco de uma linda história. **Content:** ***Há alguns anos publicamos aqui um post que tem feito muito sucesso neste blog (para lê-lo, clique [aqui](https://academiadepacientes.com.br/43749-2/)). Recomendamos fortemente que você o leia primeiro, antes de seguir com este post.*** ***Posteriormente, o* New York Times *[recordou a história de Virginia O’Hanlon](https://www.nytimes.com/2017/12/24/opinion/santa-manhattan-education.html), a protagonista do post acima citado, com riqueza de detalhes!*** ***Se você gostou do post que publicamos sobre o Papai Noel naquela ocasião, vai gostar de ler esta continuação da história, publicada no famoso jornal norte-americano, que abaixo reproduzimos. Ela foi publicada originalmente em 24.12.17.*** --- > Papai Noel tem uma casa em Nova Iorque, em um prédio com uma colunata em frente à Estação Pensilvânia, onde fica a principal agência postal de Nova Iorque. Deve ser a casa do Papai Noel, porque é onde chegam cartas a ele endereçadas. As cartas vêm de todo lugar, dezenas de milhares delas a cada ano, enviadas por pessoas esperançosas e necessitadas. Todo Natal, novaiorquinos afetuosos se candidatam a serem dublês de Papai Noel. Dirigem-se à agência postal e vasculham as milhares de cartas em busca de pessoas a quem ajudar. > > Papai Noel tem outra casa em Nova Iorque, se assim podemos chamar, em um edifício de tijolinhos na Upper West Side que abriga uma pequena escola com cerca de 110 alunos no pré-escolar. A Studio School, como é chamada, tem como endereço oficial a 117 West 95th Street, mas sua construção também engloba o nº 115. Há muito tempo atrás, esta era a casa do dr. Philip O’Hanlon, um médico e legista substituto do Departamento de Polícia. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20576%20432%22%20width%3D%22576%22%20height%3D%22432%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22576%22%20height%3D%22432%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A casa de Virginia O’Hanlon hoje abriga a Studio School. Dr. O’Hanlon tinha uma filha de oito anos que, intrigada pelo ceticismo de seus ‘amiguinhos’ lhe indagou sobre a existência de Papai Noel. O pai sugeriu que ela escrevesse uma carta ao New York Sun, um diário popular de sua época. Não tenha dúvidas sobre onde isso foi parar. Em 21 de setembro de 1897, no que se converteu na mais frequentemente citada (e parodiada) frase de um editorial de um jornal norte-americano, o Sun escreveu: “Sim, Virginia, Papai Noel existe!” “Ele existe”, prossegue o editorial, “como certamente existem a devoção, a generosidade e o amor, e você sabe o quanto eles vicejam e dão à sua vida seu mais alto grau de beleza e alegria. Ai de mim! Quão tedioso seria o mundo se não existisse Papai Noel. Seria tão tedioso como se não houvesse Virgínias. Não existiria a fé inocente, a poesia e o romance que tornam tolerável esta existência” A prosa florida é de autoria de Francis Pharcellus Church, descrito em alguns relatos como sendo em geral grosseiro (um tipo familiar nos círculos dos redatores de editoriais) . Mas com este ensaio de pouco mais de 415 palavras , ele entrou em modo sentimental e ganhou seu lugar na cultura popular norte-americana. Em 2011, o website da revista Smithsonian colocou o “Yes, Virginia” em uma lista dos “Dez editoriais mais inesquecíveis”. T. A. Frail, que compilou a lista da Smithsonian, classificou o editorial de Church como “uma obra-prima de determinação” (o trecho do Yes, Virginia)”, mas também de escapismo (a parte que diz que Papai Noel existe como existe o amor etc). A diretora do Studio School, Janet Rotter, disse que Virginia era “parte de nosso espírito na escola”. De fato, Virginia O’Hanlon Douglas, seu nome de casada, poderia muito bem ter se sentido em casa lá, na medida em que foi professora e diretora na educação pública novaiorquina por 47 anos. Ela faleceu aos 81 anos, em 1971, mesmo ano de fundação do Studio School. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20620%20297%22%20width%3D%22620%22%20height%3D%22297%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22620%22%20height%3D%22297%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Virginia O’Hanlon na infância e na maturidade A escola tem um programa de bolsas de estudos que leva seu nome. Pouco antes do recesso de Natal, a pergunta de Virginia e a resposta de Church foram lidas em voz alta para os estudantes. Uma placa em memória de Virgínia, afixada na fachada do prédio, desde 2009, atrai visitantes curiosos de saber mais sobre ela, disse Ms. Rotter. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20528%20472%22%20width%3D%22528%22%20height%3D%22472%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22528%22%20height%3D%22472%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Os alunos do Studio School, instalada na residência de Virginia O’Hanlon, prestam sua homenagem a ela. Há alguns anos, os estudantes foram instados a responder como teriam procedido diante da inquiridora garota de oito anos. Os pensamentos deles, veiculados em ensaios, revelaram uma apreciação pelos imponderáveis da vida. “Se você só acredita no que vê”, escreveu uma garota de 13 anos, “então você está perdendo um mundo todo lá fora cheio de mistérios místicos maravilhosos”. Outra menina, também de 13 anos, assim se pronunciou: “Devemos confiar no que não podemos ver e por nossa fé no desconhecido. Se abandonamos o que é desconhecido para nossos sentidos, como podemos verdadeiramente conhecer algo?” “Eles não levam isso tão ao pé da letra”, disse Ms. Rotter, sobre como os seus alunos interpretam o editorial do Papai Noel. “Eles têm um profundo respeito pelo ideal”. O que “yes, Virginia” reflete para eles é uma busca humana por algo mais elevado do que o que Church descreveu há 120 anos como “o ceticismo de uma era cética”. O ceticismo certamente resiste. Da mesma forma que este anseio. **Nota da Redação**: Matéria originalmente publicada no *New York Times,* com o título [Santa’s Manhattan Homes](https://www.nytimes.com/2017/12/24/opinion/santa-manhattan-education.html). **Categorias:** Artigos --- ### [Zolgensma, o SUS e o conforto do 'pensamento mágico'](https://academiadepacientes.com.br/zolgensma-o-sus-e-o-conforto-do-pensamento-magico/) **Published:** dezembro 19, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Recentemente, o ministério da saúde anunciou a incorporação ao SUS do Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo": 'Ouro de tolo' ou conquista social? **Content:** Um mergulho no tão desprestigiado campo acadêmico em tempos de barbárie nos faz **recuperar o sentido da expressão “pensamento mágico”**. Localizada na interface entre a psicanálise, a antropologia e as ciências cognitivas, tal expressão é empregada para descrever **“a crença segundo a qual certos pensamentos levariam não apenas à realização de desejos, mas também à prevenção de eventos problemáticos ou desagradáveis”.** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20680%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22680%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22680%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de [Pasha Chusovitin](https://unsplash.com/@rusky_pasha?utm_source=unsplash&utm_medium=referral&utm_content=creditCopyText) para [Unsplash](https://unsplash.com/s/photos/shaman?utm_source=unsplash&utm_medium=referral&utm_content=creditCopyText) Em *Totem e Tabu*, Freud (1913), o pai da psicanálise, dedica todo um capítulo à origem e à importância do pensamento mágico no desenvolvimento da história libidinal da humanidade, e mostra a persistência dessa forma de pensamento na vida moderna, seja sob a forma degradada da superstição, seja como a base viva de nossa fala, nossas crenças, nossas filosofias e nosso agir no mundo. **A persistência deste tipo de pensamentos na vida adulta denotaria uma certa imaturidade ou desequilíbrio psicológico**. Transportado para a vida de um país, o pensamento mágico gera cidadãos crédulos, ingênuos, passivos, alienados, eternas vítimas involuntárias da proverbial matreirice de políticos e gestores. Recentemente, o ministério da saúde [anunciou](https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/noticias/2022/dezembro/incorporacao-de-medicamento-para-ame-tipo-i-amplia-tratamento-de-pacientes-com-a-doenca-no-sus#:~:text=O%20Minist%C3%A9rio%20da%20Sa%C3%BAde%20(MS,com%20a%20doen%C3%A7a%20no%20pa%C3%ADs.), com alguma estridência, **a incorporação ao SUS daquele que até recentemente era “o medicamento mais caro do mundo”**: Zolgensma (Novartis) para tratamento de pessoas que vivem com Atrofia Muscular Espinhal I. Michel Foucault dizia que “pensar não consola, nem traz felicidade”. Fato. Mas se o pensamento for “mágico”, você fica em torpor inebriante. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20171%20240%22%20width%3D%22171%22%20height%3D%22240%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22171%22%20height%3D%22240%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Freud definiu o pensamento mágico como “o princípio da onipotência de pensamentos \[sobre o real\]”** Vamos aos fatos. Retomemos algumas afirmações [do insuspeito geneticista Salmo Raskin](https://academiadepacientes.com.br/%f0%9f%92%a3zolgensma-e-conitec-nao-e-o-que-parece%f0%9f%92%a3/), em sua conta Twitter, com algumas considerações de minha lavra. 🧬Seis meses de idade representam **o período de máxima [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) de aplicação do Zolgensma em recém-nascidos**. Aqui a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) parece ter acertado em sua recomendação, muito embora o fabricante aconselhe sua aplicação até os dois anos de idade. 🧬**Até o momento, o SUS não dispõe de triagem neonatal para Atrofia Muscular Espinhal**. A existência do teste do pezinho no SUS para AME tipo I seria crucial, se quiséssemos cumprir a exigência de aplicar o tratamento em crianças até seis meses de idade daqui a seis meses. 🧬**Pela recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), o prazo para disponibilização da terapia no SUS é de seis meses, a contar da publicação da portaria de incorporação do Zolgensma ao SUS**. Mas sem “teste do pezinho” na rede para AME **é quase certo que nenhum bebê de até seis meses poderá se habilitar ao tratamento quando esta oportunidade se der**. E como tempo passa e nem todos podem ser criopreservados em seus seis meses de vida, muitos bebês perderão a oportunidade de ouro de serem rastreados para AME. 🧬Como o país não possui dados confiáveis de vigilância epidemiológica em doenças raras, desconhecemos a idade média com que as crianças recebem o diagnóstico definitivo de AME tipo I no Brasil. [Na Europa, é de 4,7 meses de idade](https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32203538/), sendo que 32% deles se dão após os seis meses de idade. Nos EUA, [a média de idade de diagnóstico é de 5,2 meses de vida](https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33104036/). 🧬**Na prática pediátrica, é usual esperar-se completar o primeiro ano de vida para a confirmação diagnóstica de AME.** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20780%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22780%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22780%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de [petr sidorov](https://unsplash.com/@m_malkovich?utm_source=unsplash&utm_medium=referral&utm_content=creditCopyText) para [Unsplash](https://unsplash.com/s/photos/shaman?utm_source=unsplash&utm_medium=referral&utm_content=creditCopyText) Resumindo: ainda que tenhamos muita fé e boa vontade, **é bastante improvável que as medidas necessárias para se oferecer Zolgensma daqui a seis meses bem como a infraestrutura complexa para a confirmação diagnóstica através do “teste do pezinho” no SUS terão sido providenciadas.** Desta forma, **famílias inteiras verão que seus filhos completarão seis meses sem poder se candidatar ao tratamento revolucionário**. E perderão a oportunidade. **Mas a quem culparão? Ao governo que sai, com seu golpe de mestre? Ou ao governo que entra, a quem entregaram a batata quente?** Você já deve imaginar a resposta. Na melhor das hipóteses, a afoita incorporação do Zolgensma ao SUS no apagar das luzes de um governo inepto, servirá para acelerar os trâmites para a inclusão da AME no “teste do pezinho ampliado”. Mas não esperem milagres para daqui a seis meses. Nesse caso, o mérito não deveria ser creditado ao governo que se vai, mas sim ao governo que está por vir. A ver. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Esclarecimentos](https://academiadepacientes.com.br/esclarecimentos/) **Published:** agosto 31, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Esta página é produto de certa insatisfação de seus criadores com relação ao debate tendencioso sobre doenças raras neste País. Também foi grandemente motivado pelo descompasso brutal entre os achados da literatura científica sobre a temática, notadamente no que se refere ao acesso a medicamentos órfãos, e as soluções ‘criativas’ do governo para recusar tal direito aos pacientes. Criada por dois pesquisadores do Serviço Público Federal, não é destinada a pesquisadores, muito embora estes possam achar sua leitura bastante interessante. Por isso não abusamos do jargão acadêmico e nem das dezenas de referências bibliográficas que costumam enfeitar tais produções intelectuais. Este blog foi criado para esclarecer os pacientes e seus familiares dos equívocos a que são sistematicamente submetidos e que, em alguns casos, podem lhes custar a vida. Nesse sentido, busca convertê-los em melhores cidadãos, a cada dia mais conscientes dos seus direitos. Apesar de não citar esta ou aquela fonte, é lastreado por muita pesquisa, que estará à disposição dos interessados, se solicitada. Os criadores do blog **Categorias:** Não categorizado --- ### [O ator que alertou o mundo para o problema das doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/o-ator-que-alertou-o-mundo-para-o-problema-das-doencas-raras/) **Published:** agosto 19, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Você não deve saber, mas Jack Klugman, falecido em dezembro de 2012, teve papel importantíssimo na [aprovação de uma lei](http://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_Drug_Act_of_1983) (link em inglês) nos Estados Unidos que possibilitou a produção de fármacos que, não fosse isto, não seriam de interesse comercial para a indústria farmacêutica. Como protagonista do seriado médico *Quincy, M.E.*, na ocasião, pôde fazer a diferença conquistando corações e mentes para a causa. Em meio a audiências públicas realizadas pelo Congresso americano para discutir o problema dos medicamentos órfãos, o jornal *Los Angeles Times* publicou uma reportagem, em 1980, intitulada *L.A., victim of rare disease*. Nela, relatava-se a história de Adam Seligman, que, vivendo com a [síndrome de Tourette](http://pt.wikipedia.org/wiki/S%C3%ADndrome_de_Tourette), via-se obrigado a contrabandear o medicamento [pimozida](https://pt.wikipedia.org/wiki/Pimozida), do Canadá, para prosseguir com seu tratamento. Esta matéria chegou ao conhecimento de Maurice Klugman, irmão do ator Jack Klugmnan, que, à época estrelava o seriado. Maurice mostrou a reportagem a Jack e logo surgiu a idéia dos seus produtores de dedicar um episódio da série ao problema. Assim, produziu-se o [episódio](http://www.youtube.com/watch?v=6M5dfz1hklc) intitulado *Seldom silent, never heard*, que foi ao ar em 1981, pela NBC. Na trama, narrava-se a história de um adolescente portador de síndrome de Tourette, que morreu após uma queda. O médico Arthur Ciotti (Michael Constantine), colega de Quincy (Jack Klugman), entra no laboratório de autópsias e faz um pedido inusitado àquele legista: que ceda o cérebro do menino para estudos, visando descobrir a cura para tal doença. O laboratório privado onde Ciotti trabalhava não atendeu sua solicitação de verbas para esta pesquisa. Não haveria lucro suficiente em algo tão raro como a síndrome de Tourette, na visão dos fabricantes. Assim, Quincy se transforma em um árduo defensor das pesquisas públicas para o tratamento das doenças órfãs, testemunhando diante das autoridades sobre o tema. O episódio foi ao ar cinco dias antes da segunda fase de audiências públicas no Congresso americano sobre o tema. Jack Klugman foi convidado a testemunhar naquelas seções, o que atraiu um extraordinário interesse da mídia para o tema. Era a vida imitando a arte. Uma segunda oportunidade para se aferir a força da mídia nestes debates se deu quando [um novo episódio](https://www.youtube.com/watch?v=q4k7aQQe7F0) da série (*Give me your weak*) tratou do problema de [outra doença rara](http://pt.wikipedia.org/wiki/Mioclonia) (mioclonia), já em 1982, num momento em que o projeto da Lei do Medicamento Órfão (Orphan Drug Act) enfrentava dificuldades para sua aprovação. As associações de pacientes coligadas aproveitaram esta segunda oportunidade para lançar um jornal e uma campanha para que os cidadãos americanos ligassem para a Casa Branca e convencessem o presidente Reagan a aprovar a lei proposta. Até hoje, estudiosos do tema reconhecem que a participação de Jack Klugman na audiência pública no Congresso americano sobre os medicamentos órfãos, na esteira da apresentação do episódio de *Quincy, M.E.*, foi muito provavelmente o mais importante catalisador em toda a saga envolvendo tais medicamentos e os pacientes. **E aí? Gostou dessa história? Então curte e compartilha este post!** **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** mídia, seriados, Tourette --- ### [Audiência pública discute problemas na incorporação de medicamentos ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/audiencia-publica-discute-problemas-na-incorporacao-de-medicamentos-ao-sus/) **Published:** agosto 29, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20768%20509%22%20width%3D%22768%22%20height%3D%22509%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22768%22%20height%3D%22509%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Com divulgação prévia discreta, foi realizada na quinta feira (24/8), audiência pública na Comissão de Assuntos Sociais do Senado para instruir o [Projeto de Lei do Senado nº 415, de 2015](https://www25.senado.leg.br/web/atividade/materias/-/materia/122071), (PLS) de autoria do Senador Cássio Cunha Lima (PSDB-PB). O relato do que ali se passou você pode ler [aqui](http://www12.senado.leg.br/noticias/materias/2017/08/24/especialistas-defendem-criterios-mais-claros-para-a-adocao-de-tratamentos-pelo-sus) e [neste outro link](http://conitec.gov.br/ultimas-noticias-3/16770-conitec-participa-de-audiencia-no-senado-sobre-limiar-de-custo-efetividade). Abaixo, alguma contextualização para seu benefício. O PLS em questão propõe alterar a [Lei 8.080, de 19 de setembro de 1990](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/leis/L8080.htm), também conhecida como “Lei Orgânica da Saúde”. Se aprovada, a proposta tornará obrigatória a definição e divulgação pública de um **limiar de custo [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) (RCEI) (entenda este termo, mais abaixo)** para balizar as ações da [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS](http://conitec.gov.br/entenda-a-conitec-2) ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) e a distribuição aleatória dos processos de incorporação de tecnologias em saúde (medicamentos, dentre outras) aos [Nucleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde](http://ses.sp.bvs.br/vhl/coordenadoria-de-ciencia-tecnologia-e-inovacao-em-saude/nucleos-de-avaliacao-de-tecnologias-em-saude-nats/). A audiência pública foi requerida pela senadora Ana Amélia (PP-RS). Entender o que se passou na audiência pública é da maior importância para todas aquelas pessoas que dependem de medicamentos órfãos ou de alto custo, ou têm recorrido à Justiça para obtê-los. É compreendendo melhor estes processos que você exerce mais sua cidadania e reivindica seus direitos com mais eficácia. Para isso, proponho que você saia um pouco da condição de paciente ou familiar e pense, por alguns minutos, como um gestor de saúde. É entendendo as razões do gestor que você pode brigar pelas suas. Assim, para facilitar o entendimento, vamos nos deter nos dois itens que o PLS 415/2015 propõe: 1. A divulgação pública, em bases transparentes, de um [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) a orientar as decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sobre incorporação de tecnologias ao SUS. 2. Aleatoriedade na distribuição dos processos para os técnicos dos [Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde](http://rebrats.saude.gov.br/institucional/nats) ([NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/)). Análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) são cruciais na consideração pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) da possibilidade de incorporação de uma tecnologia ao SUS. É um dos procedimentos a serem mandatoriamente realizados pela referida instituição, consoante o dispositivo legal que criou a mesma e definiu suas atribuições. Tais análises visam avaliar se o gasto público neste ou naquele medicamento será eficiente. A este respeito seria interessante ler o trecho abaixo, extraído [deste artigo](http://www.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0004-28032010000400002). > A [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) avaliada pelo estudo de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) é um instrumento de análise de valor das intervenções em saúde. O método busca preencher a lacuna existente entre as preferências (subjetividade) e a ciência (objetividade, validade, reprodutibilidade). Nesse contexto, o conceito de “valor” deve ser compreendido numa concepção ampla, referindo-se às preferências que um indivíduo ou sociedade apresentam face a escolhas mutuamente excludentes, não apenas a quantia em dinheiro trocada na aquisição de bens ou serviços. Traduzir valor para uma dimensão apenas financeira não constitui bom caminho para as sociedades e muito menos para as ações de saúde. Oscar Wilde, no século XIV já mencionava: “O que é um cínico? Um homem que conhece o preço de qualquer coisa, mas não sabe o valor de nada”. Em contrapartida, não se pode deixar de considerar que o custo das novas tecnologias tem que ser gerenciado, sob o risco de penalizar o próprio segmento e outras áreas de interesse social. No entanto, a aplicação ortodoxa e inflexível de análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) em decisões envolvendo medicamentos para doenças raras é tema controverso na literatura científica internacional. Assim, um dos aspectos discutidos na audiência foi a necessidade de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) diferenciados para medicamentos órfãos, em relação aos aplicados a medicamentos para doenças prevalentes. O tema é complexo, reconhecemos, e por isso voltaremos a ele em outra oportunidade. É importante que você o entenda para compreender por que muitas vezes o medicamento de que necessita não chega até você. Tal adaptação nas análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e na definição de uma [razão de custo-efetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/) específica para doenças raras seria fundamental para assegurar a maior incorporação de medicamentos órfãos ao SUS. De fato, atualmente, após a criação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), somente um medicamento órfão foi incorporado ao SUS, na realidade uma atualização para o tratamento da doença de Gaucher, que já contava com outro medicamento no SUS há mais de 20 anos. A tão comentada judicialização da saúde pode ter neste viés metodológico acima mencionado uma de suas grandes motivações. Ou seja, em bom português, a judicialização, tão demonizada pelo governo, seria motivada, em grande parte, por medidas equivocadas da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) no trato com as doenças raras e os medicamentos órfãos, que têm sua especificidade que não pode ser ignorada, sob pena de violar um dos princípios sagrados do SUS: [a equidade](https://pensesus.fiocruz.br/equidade). Para entender melhor o que se falou até agora, [assista a este vídeo de 2014](https://youtu.be/XSlzYP5xKVs), onde o professor e médico Denizar Vianna (UERJ) explica uma das prováveis razões pelas quais você sempre terá que recorrer a instâncias judiciais para obter medicamentos de alto custo, se nada for mudado. Aliás, o dr. Denizar foi um dos participantes da audiência pública de que ora tratamos. No entanto, é importante destacar que Denizar não apóia o recurso à judicialização incondicionalmente, mas defende a criação de políticas especificamente voltadas para pessoas que vivem com doenças raras, quando o assunto são [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/). Este evento de 2014 foi pioneiro ao apontar estas falhas nas considerações da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sobre medicamentos órfãos. [Entre os palestrantes convidados, a dra Clarice Petramale](https://youtu.be/v-SlYcNulFo), então diretora da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Nesse sentido, não se pode afirmar que ela desconhecesse tais limitações da aplicação destas metodologias, de forma ortodoxa, em decisões envolvendo os medicamentos órfãos. Aliás este evento teve a coordenação cientifica deste pesquisador que vos fala, bem antes de ele ingressar no Serviço Público Federal. #### Alguns aspectos da audiência pública Na abertura dos trabalhos, a senadora Ana Amélia destacou a importância da referida audiência, que visou fornecer subsídios para melhor instruir o PLS 415/2015. “O objetivo é de esclarecer pontos desse projeto que suscitou um debate muito intenso pelas divergências de entendimento em relação ao tema”, explicou a senadora, que destacou a importância de tais eventos para colher subsídios para “proferir um relatório adequado às necessidades do País e, especialmente, dos pacientes que são, em última analise, a grande preocupação que nós temos”. O dr. Marcelo Queiroga, Diretor de Avaliação de Tecnologia em Saúde da Sociedade Brasileira de Hemodinâmica e Cardiologia Intervencionista (SBHCI), abriu a seção de preleções na audiência pública observando que, atualmente, a via que tem sido usada para implementar tecnologias em saúde no país é a judicialização que, como tal, possui suas “vicissitudes”. Atribuiu tal judicialização da saúde, entre outros fatores, à complexidade do processo de incorporação de tecnologias ao SUS, não sem antes observar que tais processos de incorporação no Brasil são um tanto confusos, apesar de contar com processos administrativos bem claros. O projeto de lei, de autoria do senador Cássio Cunha Lima (PSDB-PB), “estabelece regras claras aos processos de incorporação de novos tratamentos, tornando-os mais ágeis e evitando a intensa judicialização que tem ocorrendo no setor”. > Não é possível continuar com esta regra de judicialização sem que possamos aprimorar os tratamentos e as terapias que possam estar disponíveis para a população. É claro que fica sempre a discussão de caráter orçamentário, mas é uma discussão que pouco me sensibiliza, num país onde tantas pessoas morrem por falta de uma oportunidade — disse o senador. Na opinião de Marcelo Queiroga, da Sociedade Brasileira de Hemodinâmica e Cardiologia Intervencionista, a proposta deve ser aprovada, pois regulamenta a lei que criou o SUS. A[ Lei 8.080/1990](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/leis/L8080.htm) determina que os medicamentos e terapias fornecidas pelo SUS deverão ser avaliados quanto à sua eficácia, segurança, [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) para as diferentes fases evolutivas da doença. > A lei é explícita, precisa se dizer à sociedade qual é o parâmetro de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) que vai ser usado na saúde do Brasil. Não que seja o único, mas quando for utilizar, que se diga, qual é o valor e que isso fique claro e transparente — afirmou. Gustavo Oliveira, representante da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), lembrou que o órgão já se baseia, para a aprovação de tratamentos a serem cobertos pelo sistema público, em quatro tipos de avaliações, entre elas a de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/). Segundo ele, os técnicos escolhem o melhor método, dependendo do tipo de tecnologia e tratamento a ser avaliado, para quantificar o benefício clínico. Eles podem considerar o custo-minimização, que compara duas tecnologias equivalentes; o custo-benefício, o menos usado de todos; o citado [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), que quantifica benefícios clínicos por ano de vida ou percentual de cura; e o custo-utilidade, cujo parâmetro é a qualidade de vida. Com todo respeito ao representante da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), podemos afirmar que, salvo melhor juízo, a ser obtido em pesquisas empíricas a serem realizadas por pesquisadores independentes em Ciências Sociais, conduzidas *in loco* nas dependências da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), o aspecto predominante nas suas avaliações tem sido a [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), e esta, como já vimos e como tem sido empregada no Brasil, não permite a incorporação de medicamentos órfãos ao SUS, a não ser em exceções que apenas confirmariam a regra. A especialista Carísi Polanczyk, pesquisadora do Instituto Nacional de Ciência e Tecnologia de Avaliação em Tecnologias em Saúde, disse ser preciso adotar um [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) (RCEI), mas ele não pode ser exclusivo e precisa ser diferente, por exemplo, para as doenças raras. A cientista também pediu que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) seja mais clara sobre os critérios usados para incorporar ou não uma tecnologia: se foi pela segurança, pela [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) ou pelo custo, mas que isso fique explícito nos resultados. Outro ponto do projeto, a distribuição aleatória dos processos de incorporação aos núcleos de avaliação de tecnologia e saúde (parceiros da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), órgão responsável pela aprovação), foi visto com ressalva pelo representante da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Para ele, a aleatoriedade — inserida no texto para evitar direcionamento nas decisões —poderia prejudicar a análise, pois um processo eventualmente seria enviado a algum núcleo com menos conhecimento técnico sobre o tema. Neste caso, a sugestão de Marcelo Queiroga foi a de se incluir, no projeto, a exigência da aptidão sobre o assunto, associada à distribuição aleatória, para as análises técnicas sobre os tratamentos médicos a serem adotados no âmbito do SUS. Assista [na íntegra](http://legis.senado.leg.br/comissoes/reuniao?reuniao=6487&codcol=40) a audiência pública que inspirou este post! **Você ficou com alguma dúvida sobre este post? Pode perguntar ! A gente tem o maior prazer em te responder.** **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Gattaca e O Preço do Amanhã: vale a pena ver de novo!](https://academiadepacientes.com.br/gattaca-e-o-preco-do-amanha-vale-a-pena-ver-de-novo/) **Published:** agosto 21, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Gattaca (1997) é um sensacional filme sobre uma sociedade futura onde a manipulação genética é encorajada. Um futuro cada vez mais presente, a julgar pelos movimentos tectônicos que engendram as mudanças sociais contemporâneas e que têm na Biotecnologia seu agente motor. Os realizadores do filme atuam como bioeticistas abordando três questões fundamentais: 1. discriminação genética 2. as implicações culturais da genética preditiva 3. a perda da diversidade humana Ele propriamente não culpa a tecnologia em si , mas sim o [determinismo genético](http://es.wikipedia.org/wiki/Determinismo_gen%C3%A9tico), a noção ideológica de que não somos mais que um punhado de genes. Empregando a linguagem de Bruno Latour, o filme tenta abrir a [caixa preta ](http://en.wikipedia.org/wiki/Blackboxing)tão engenhosamente criada pelos cientistas que apreciam falar de um mundo dominado por genes, narrativa que se apresenta cotidianamente nas páginas de ciência de nossos jornais diários. #### O Preço do Amanhã Um filme que estreou em 2012 nos propõe uma reflexão sobre a sociedade que estamos criando com os avanços da Biomedicina. Trata-se de *O preço do amanhã (In time)*, de Andrew Niccol, o mesmo autor/diretor do sensacional e bastante plausível Gattaca. (Clique aqui para ver o [trailer](https://youtu.be/XUSt9oZUTrshttps://youtu.be/XUSt9oZUTrs) de O preço do Amanhã). No mundo agora criado por Niccols, através de engenharia genética, as pessoas são programadas para viverem até os 25 anos. Se quiserem viver mais, têm que trabalhar duro para conseguir mais dias de vida. O tempo é a nova moeda, numa transposição sugestiva do dito “tempo é dinheiro”. Nesta sociedade, naturalmente, os mais ricos vivem mais do que 25 anos, e praticamente se tornam imortais, algo que, de algum modo, sugere o que se passa na vida real com as elites e suas técnicas de prolongamento da vida e aperfeiçoamento de corpos. A quase imortalidade dos “ricos-em-tempo” do filme é mantida à custa da morte precoce dos mais pobres. Nos guetos dos “pobres-em- tempo”, a vida é agitada, o tempo é curto, é preciso correr. No mundo dos “ricos-em-tempo”, a vida é tranquila, sem atropelos. Outra sugestão para nossos dias de hoje que o filme nos apresenta é que, lá como aqui, pobreza e expectativa de vida estão ligadas. A mídia brasileira cansa de representar esta situação, vasculhando filas desumanas nos hospitais do SUS. Bilhões de pessoas, no planeta Terra, real, têm péssimas condições de acesso a tratamentos para doenças elementares, preveníveis e curáveis. Os cuidados pré-natais ainda são sonho distante para muitas mulheres no planeta Terra de verdade. Já as ricas podem programar, em tese, até a cor dos olhos de seus rebentos. A injustiça econômica ganha novas dimensões neste filme de ficção científica, que nos permite ver, sob um novo olhar, a injustiça real de cada dia. No entanto, a desigualdade racial, que normalmente anda atrelada à injustiça econômica, não é adequadamente tratada em *O preço do amanhã;* é ignorada. Pobreza e injustiça econômica são profundamente racializadas no mundo real, dimensão descurada pelo filme. Em tempos de reflexão sobre a saúde global, não deixa de ser oportuno assistir *O preço do amanhã*. **Você já viu algum destes filmes? O que achou? Conte pra gente !** **Categorias:** Não categorizado **Tags:** bioética, eugenia, genética --- ### [Metáforas ou a síndrome de "O carteiro e o poeta"](https://academiadepacientes.com.br/metaforas-ou-a-sindrome-de-o-carteiro-e-o-poeta/) **Published:** agosto 22, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **![image](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)** **Dando seguimento à nossa série sobre como a mídia enquadra a genética e a Medicina, publicamos o terceiro desta série de posts** “Metáforas, metáforas, metáforas”. Quem não se lembra desta frase do protagonista de ‘O Carteiro e o Poeta’ (Massimo Troisi) e sua paixão pelas ditas cujas? Pois o jornalismo científico e a divulgação científica são pródigos no emprego de metáforas, que, por sinal, são o motor da Poesia, segundo Gilbert Durand. A intenção em seu emprego é das melhores: ‘traduzir’ o conhecimento científico complexo para o público leigo. E, neste aspecto, costuma funcionar. Mas esta prática possui um efeito colateral que contribui para a visão distorcida que a mídia e o senso comum nutrem pela Ciência. “Quebra-cabeças“, “código“, “enigma“, “mapa” ou “decifração“, “decodificação“, dentre outras, são metáforas correntemente empregadas quer no jornalismo científico, quer na divulgação científica. Algo inevitável quando se as emprega é que seu uso em descrições reforça a equivocada visão de que a pesquisa científica é a busca objetiva de uma realidade circundante, um desvendamento cumulativo de fatos cujo resultado final será inexoravelmente bem-sucedido. Nestas horas, bom mesmo é se lembrar do dito: “O mapa não é o território”. Ou que a descrição dos fenômenos, por mais obsessiva que seja, jamais captará toda a riqueza do observado, seja em suas dimensões éticas, políticas, sociais, econômicas ou quaisquer outras. Tal quadro típico da representação midiática da ciência é mais um tijolinho empregado na construção do mito do cientista onisciente e onipotente. A belíssima cena das metáforas, do filme O Carteiro e o Poeta, está [aqui](https://youtu.be/T2ggLTEDnzg) . De um lirismo comovente, foi a última semente de beleza deixada neste mundo por Massimo Troisi. As metáforas também aparecem [aqui](https://youtu.be/4m0kLO6msDw). Doze horas depois das filmagens ele morreria de um ataque cardíaco (houve quem dissesse que ele morreu por conta das complicações da Aids). Hoje, Troisi é imortal. **Categorias:** Não categorizado **Tags:** arte, genética, mídia --- ### [Precisamos conversar sobre "utilitarismo" e "custo-efetividade"](https://academiadepacientes.com.br/precisamos-conversar-sobre-utilitarismo-e-custo-efetividade/) **Published:** agosto 31, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Há uma ‘pegadinha’ recorrente nos órgãos e comissões governamentais nacionais quando abordam publicamente, seja através de artigos, palestras, entrevistas, audiências públicas etc, a suposta dificuldade de se incorporar medicamentos órfãos ao SUS. Trata-se da seguinte: **Ignorar totalmente a especificidade dos desafios lançados pelas doenças raras aos sistemas de saúde pública do mundo inteiro**, bem como os esforços daqueles países em contemplar CRITÉRIOS DIFERENCIADOS para assistência farmacêutica a estas populações (de doentes raros) **FARTAMENTE DESCRITAS NA LITERATURA CIENTÍFICA INTERNACIONAL EM REVISTAS DE RENOME**. Não fosse assim, a Agência Européia de Medicamentos e a [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) já teriam há muito tempo parado de incentivar a produção de medicamentos órfãos. Assim, adotando os mesmos pesos e medidas para assistência farmacêutica em doenças raras e doenças prevalentes, é evidente que NÃO SE VAI INCORPORAR NADA PARA DOENTES RAROS AO SUS E ATÉ MESMO AOS PLANOS DE SAÚDE SUPLEMENTAR. É por conta desta indiferença à especificidade destas doenças, tanto epidemiológicas como ontológicas, que você é obrigado a judicializar sua demanda por medicamentos órfãos. E não raro ganhar a causa (pelo menos por enquanto)! É também comum aos gestores do SUS , em suas aparições públicas no Brasil, abordarem o tema do [custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/) do tratamento com medicamentos órfãos para sugerir sua suposta inviabilidade. Em post anterior, já falamos sobre o [custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/). De fato, ele é expressivo. Vamos dar a idéia disso para você: Com 4 milhões de reais, por exemplo, gastos em 15 anos de tratamento por paciente, com medicamentos órfãos, é possível realizar 520 implantes de prótese de quadril. Mas isso seria motivo suficiente para recusar medicamentos órfãos a quem precisa? A resposta você lê aqui e em outros posts que pretendemos preparar. #### Utilitarismo Argumentos sobre **[custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)** e **[eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/)** que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) costuma empregar para decidir sobre a não incorporação ao SUS deste ou daquele medicamento órfão derivam do **utilitarismo**. Na raiz das discussões sobre [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) de medicamentos está o utilitarismo. **Para você, doente raro, ele não serve.** Este princípio moral é muito popular entre gestores, porque é facil de entender e, logo, bastante atraente para burocratas: (“o maior bem possível para o maior número de pessoas”). Já falamos disso tambem em post anterior. O ano-de-vida-ajustado-pela-qualidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)) é um dos elementos usados pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), por exemplo (ao que tudo indica de forma determinante), para decidir priorizar tratamentos em (e entre) grupos de pacientes através da aplicação de um [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/). Um custo qualquer além do qual não se deveria passar, de forma a se poder ‘entregar’ este ou aquele tratamento para o paciente. No entanto, não existe um limite explícito definido pelo SUS para uso pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), a partir do qual não seria recomendável ‘entregar’ o tratamento, a partir de uma perspectiva meramente econômica. Um projeto de lei de autoria do Senador Cassio Cunha Lima tramita no Congresso visando exigir que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) defina de forma transparente um [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) para a incorporação de tecnologias ao SUS (entre elas os medicamentos). Note que aqui também o projeto de lei não é especificamente voltado para as doenças raras, mas poderá ter impactos favoráveis, se aprovado, junto a esta clientela. Este post poderia se estender por quilômetros somente com as justificativas baseadas em literatura internacional para **não** se aplicar preceitos da economia da saúde **de forma convencional** a medicamentos órfãos/doenças raras. Mas por hoje ficamos no combate necessário à visão utilitarista que fundamenta as políticas de saúde pública em muitos países, QUANDO O ASSUNTO SÃO PESSOAS QUE VIVEM COM DOENÇAS RARAS! Que se apliquem à vontade preceitos utilitaristas no trato das doenças prevalentes! Mas, em se tratando de medicamentos órfãos e doenças raras trata-se de um caso flagrante de desonestidade intelectual. E mais grave ainda, um ataque à noção de JUSTIÇA, supostamente tão alardeada pelo SUS quando de sua criação. Carissimos leitores e caríssimas leitoras, só o conhecimento poderá libertar você do sofrimento atual. Suas conquistas não virão do céu (em tese), mas dependem do quanto você resolve entender pelo que está passando, com a ajuda do melhor que o conhecimento universal já produziu A SERVIÇO DA VIDA! Um abraço. **Categorias:** Não categorizado **Tags:** custo-efetividade, justiça, utilitarismo --- ### [Como a mídia “enquadra” temas referentes à genética e medicina? (II)](https://academiadepacientes.com.br/como-a-midia-enquadra-temas-referentes-a-genetica-e-medicina-ii/) **Published:** agosto 20, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![image](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Frame 1: O (A) geneticista com qualidades divinas** Na mídia, os (as) geneticistas são inúmeras vezes retratados como empenhados em uma busca para desvendar os segredos da Natureza. Os vocábulos “segredos” e “mistérios” são sempre empregados para descrever sua atividade. Assim fica sugerido que esta tem uma qualidade esotérica ou incomunicável. Desta forma fica fortalecida a autoridade da ciência como única racionalidade digna de consideração na atualidade. Mas há outras racionalidades que têm valor, como o saber leigo dos pacientes crônicos sobre sua doença, por exemplo. Nestas matérias é também comum a menção ao [Santo Graal](https://pt.wikipedia.org/wiki/Santo_Graal) , que é uma metáfora recorrente desde o tempo em que se afirmava que o Projeto Genoma Humano iria nos revelar a receita da vida. Desnecessário dizer que o segredo da vida ainda está por ser desvendado. Poderia dar aqui inúmeros exemplos de textos que operam com estes quadros ao tratar da genética, mas seria enfadonho. Basta você puxar por sua memória. A capa acima me fascina pelo que representa de um certo retorno do reprimido da (bio)medicina contemporânea. Algo assim como o que ela verdadeiramente gostaria de ser quando crescesse \[demais\]. Já foi explorada em minha tese de doutorado. A imagem, como é de conhecimento de todos, é uma alusão à [Criação de Adão](https://pt.wikipedia.org/wiki/A_Cria%C3%A7%C3%A3o_de_Ad%C3%A3o), detalhe do afresco de Michelangelo que adorna o teto da Capela Sistina, no Vaticano. Originalmente, retrata o momento em que Deus confere a Adão, o Primeiro Homem, a centelha da vida. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20225%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22225%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22225%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Agora, por esta fascinante reconstituição do Imaginário de nosso tempo propiciada pelo artista gráfico da *Veja*, um novo Começo se afigura onde Deus ostenta uma luva cirúrgica (simbolizando a pesquisa clínica, ou o pesquisador, se preferir) que dará origem a um Segundo Homem, despido das imperfeições do primeiro. A chamada de capa reforça a idéia, ao falar de uma “medicina que faz milagres”. A verdade é que a Biomedicina, cultuada na mídia pelo *star system* da ciência brasileira, apesar de parecer ultramoderna, possui um imaginário antigo, sonhos de um tempo passado, que acompanham a pesquisa genética desde meados do século 19. A noção de que os males infligidos à Humanidade pela hereditariedade (ou se preferir, pelas doenças genéticas incuráveis) representam uma espécie de Queda do Homem data desta época. A metafísica do gene reproduzida por nossos atuais veículos de comunicação é uma senhora de quase 200 anos!!!! O imaginário é um grande caudal que perpassa séculos do qual nem nossa vetusta e solene Ciência, com seu afã de racionalidade, consegue escapar. Eu poderia escrever um *post* de mil palavras aqui, mas esta imagem fala mais alto. Contemple-a com atenção. Não lhe parece maravilhosa e ao mesmo tempo assustadora? **Categorias:** Não categorizado **Tags:** arte, genética, hereditariedade --- ### [Cristiano Silveira: Pai do Pedro, 13 anos, que vive com Fibrose Cística](https://academiadepacientes.com.br/809/) **Published:** agosto 23, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20768%20619%22%20width%3D%22768%22%20height%3D%22619%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22768%22%20height%3D%22619%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) > Gostaria de falar da história das associações de pacientes no Brasil e vou me aventurar a contar essa história do lugar onde tenho propriedade para falar, do lugar de pai de uma criança com Fibrose Cística (FC). > > Em 2004 foi quando meu filho teve o diagnóstico. Desde esse momento, procurei a associação gaúcha de assistência à mucoviscidose, AGAM onde acabei por participar da diretoria. Em 2010 mudei-me com a família para o Rio de Janeiro, onde conheci a ACAM, então presidida por Bóris Najman que, como grande contribuição, decidiu que a associação seria conduzida por um grupo de funcionárias de serviço social, fisioterapia e nutrição e teria os pais na Diretoria, mas sem atuação na rotina diária da associação. > > Foi um grande avanço que junto trouxe e traz também enormes desafios. Manter uma estrutura assim requer muita disciplina e criatividade. Estamos completando 28 anos de muita luta.Nossas associações só passaram a existir com figura jurídica e organicidade a partir da Constituição de 1988, a chamada “Constituição Cidadã”. > > Penso que justamente agora, quando muitas das conquistas daquela época, tal como a Seguridade Social, vem sendo progressivamente devastadas, é que as associações de pacientes, ou, como hoje são mais conhecidas, organizações sociais, se fazem mais relevantes. > Absolutamente nada do que temos no tratamento da Fibrose Cística caiu do céu. Do diagnóstico feito pelo teste do pezinho implantado em 2001 à criação de centros de tratamento e à incorporação das poucas drogas em um protocolo clínico, todas foram conquistadas a duras penas pela ABRAM, presidida por Sérgio Sampaio e pelas associações estaduais. #### direito à saúde > Muito se fala que os pacientes de doenças raras buscam na justiça tratamentos experimentais, drogas não aprovadas na agência de vigilância sanitária. Isso não é verdade. O que nós buscamos são tratamentos já aprovados lá fora por agências como a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e a EMA, não drogas experimentais. > > Mas vamos aqui contar uma história que eu ouvi dos pais que me antecederam nas associações por onde passei. Até o final da década de 1980, não havia enzimas digestivas no Brasil. > > Para quem não sabe, 75% dos pacientes com FC tem insuficiência pancreática o que quer dizer que o pâncreas deles não produz enzimas necessárias para digestão dos alimentos. > > A morte dessas crianças se dava por desnutrição e pelo agravamento das doença respiratória que a desnutrição provocava e isso se dava muito rápido. > > Era como se aquelas crianças, em pleno século XX, ainda estivessem sob a maldição conhecida na Alemanha como “bruxaria”. Por lá dizia-se que uma criança que, ao ser beijada na testa, fosse salgada, estava enfeitiçada e morreria. > > Pois alguns pais e mães inconformados com essa ‘maldição’ e em uma época pré-internet, foram com seus filhos para fora do país e conheceram tratamentos já usados por lá. Chegando aqui, falaram para seus médicos sobre um negócio chamado “pancreolipase” que estava fazendo os bebês absorverem o que comiam. > > Qual não foi o desespero desses pais ao notar o ceticismo dos médicos: “Isso é coisa de primeiro mundo, não é pra nossa realidade” e lá foram alguns desses pais contrabandear enzimas vindas da Argentina e essa mobilização foi, sem dúvida, a semente da formação dos grupos de pacientes. > > Após séculos sendo descrita como uma maldição pelo folclore europeu, após 70 anos de ser caracterizada por patologistas e 28 anos depois de ter seu gene descoberto por ninguém menos do que o [Dr. Francis Collins](https://pt.wikipedia.org/wiki/Francis_Collins), finalmente está disponível, no mercado, um medicamento que atua na causa genética da Fibrose Cística e não apenas em seus sintomas. > > Então, não há força no mundo que fará pais e mães dessas crianças e jovens desistirem de lutar por esses tratamentos. Drogas essas, por sinal, desenvolvidas com recursos angariados pelas associações de pacientes que lá fora se dedicam muito ao financiamento de pesquisas científicas. **Categorias:** Pessoa Rara **Tags:** pessoa rara --- ### [Petardos verbais: Pequeno glossário-bomba para os raros e seus familiares](https://academiadepacientes.com.br/petardos-verbais-pequeno-glossario-bomba-para-os-raros-e-seus-familiares/) **Published:** agosto 29, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20768%20457%22%20width%3D%22768%22%20height%3D%22457%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22768%22%20height%3D%22457%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Dados os embates políticos que acompanhamos sobre os direitos dos raros a receberem medicamentos ou tratamento (uma questão espinhosa para qualquer autoridade de saúde, tendo em vista os altos custos da maioria destes medicamentos), me ocorreu criar um pequeno glossário de expressões, correntes na boca dos burocratas, mas que são verdaeiras bombas para as particulares necessidades dos raros. Assim separamos algumas expressões que, **para os raros**, representam o mesmo que “falar de corda em casa de enforcado”. São expressões derivadas da Economia da Saúde, do Direito, da Filosofia e de outros campos e que, para a sociedade dita normal, funcionam bem, mas quando aplicados à realidade particular dos raros são desastrosas. Assim, vamos à minha listinha de palavrões que os raros precisam conhecer, para enfrentar. Ao longo da vida útil deste blog pretendemos voltar mais vezes a estes termos. Aqui vai só uma breve relação, clicável (em lilás), para você já ir se familiarizando com estas bombas verbais (quando aplicadas aos raros!!!) . Faça o dever de casa e reaja com verdadeira têmpera de sábio a estes petardos verbais que os burocratas adoram soltar contra você! [Utilitarismo](https://pt.wikipedia.org/wiki/Utilitarismo) : Ou, o maior bem possível para o maior número de pessoas. Costuma ser esta a doutrina a orientar as políticas de saúde pública. Naturalmente, nesta lógica do maior bem possível para o maior número de pessoas, alguma coisa irá faltar para o menor número de pessoas que vivem com esta ou aquela doença rara. E quanto mais rara for a doença, mais dificil neste contexto ter seus direitos reconhecidos. [Reserva do possível](https://youtu.be/V1qT8PMw1ck) : Clique aqui do lado esquerdo, no link em lilás, para assistir a este fantástico video esclarecedor. [Custo de oportunidade](https://pt.wikipedia.org/wiki/Custo_de_oportunidade) : “Ao se fazer determinada escolha, deixa-se de lado as demais possibilidades, pois são excludentes (escolher uma é recusar outras). À alternativa escolhida, associa-se como “[custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/)” o maior benefício NÃO obtido das possibilidades NÃO escolhidas, isto é, “a escolha de determinada opção impede o usufruto dos benefícios que as outras opções poderiam proporcionar”. O mais alto valor associado aos benefícios não escolhidos, pode ser entendido como um custo da opção escolhida, custo chamado “de oportunidade””. Um gestor pode por exemplo achar que é mais interessante gastar determinado recurso atendendo a 300 mulheres com depressão pós-parto do que dispensar um medicamento de alto custo a um determinado paciente. Assim, o [custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/) seria “deixar de tratar 300 mulheres com depressão pós-parto”. **[Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)** : Uma análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (*cost-effectiveness analysis*, em inglês) compara **custos** e **efeitos,** sobre a saúde, de diferentes tecnologias, a fim de informar qual das opções representa um maior benefício e a qual custo incremental \[a que diferença de custo quando comparado a outro fármaco para indicação semelhante, p. ex.\]. Nesse tipo de avaliação econômica, **custos** são expressos em unidades monetárias \[x mil reais, p. ex.\] e **efeitos**, em unidades clínico-epidemiológicas ou unidades naturais (casos evitados, sobrevida, cura etc.). O objetivo de análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) é maximizar resultados em saúde, diante dos recursos financeiros disponíveis. A medida de resultado mais comum para análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) é a **[razão de custo-efetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/)** (RCEI ou ICER, do inglês *incremental cost-effectiveness ratio*), que é uma razão entre os custos das tecnologias em análise (custo de A – custo de B) e suas efetividades ([efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) de A – [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) de B). Essa razão responde à seguinte pergunta: qual das alternativas resulta no máximo de [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) \[benefício?\] para um dado custo? Ou ainda: quanto mais é necessário investir em uma nova tecnologia para que se obtenha um benefício em saúde adicional? **Agora o mais importante, que costuma ser descurado por burocratas**: O critério de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) é apenas um de vários critérios que devem ser aplicados para determinar se as intervenções devem estar disponíveis. **Questões como equidade, necessidades e prioridades, por exemplo, também devem fazer parte do processo de tomada de decisão.** Aqui nós temos uma verdadeira bomba para os raros, não raras vezes empregada da pior forma (contra eles) pelos órgãos encarregados de avaliar tecnologias a serem incorporadas a sistemas públicos de saúde. O grande economista da saúde, Michael Drummond, já nos advertiu que é muito improvável que se consiga encontrar um medicamento órfão custo-efetivo. A segunda razão de ser uma bomba é que análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) demandam, como vimos acima, um medicamento ou tratamento a ser empregado como comparador. Ora, como você sabe, muitas vezes só existe um e unicamente um medicamento para sua doença rara. Vamos comparar com quê? Entenda melhor o problema [assistindo este video curtinho](https://youtu.be/XSlzYP5xKVs). É isso! Nos embates com a burocracia, vista-se com seu colete intelectual à prova de petardos verbais! En garde !!!! **Categorias:** Não categorizado --- ### [Para ler e pensar: Michel Foucault](https://academiadepacientes.com.br/para-ler-e-pensar-michel-foucault/) **Published:** agosto 24, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** > Por milênios o homem permaneceu o que era para Aristóteles: um animal vivente que, além disso, é capaz de existência política; o homem moderno é um animal em cuja política está em questão sua existência como ser vivo. [Michel Foucault](https://pt.wikipedia.org/wiki/Michel_Foucault), 1978. **Categorias:** Não categorizado **Tags:** Foucault, genética, Política --- ### [Tem seção nova no blog: "Pessoa Rara" !](https://academiadepacientes.com.br/tem-secao-nova-no-blog-pessoa-rara/) **Published:** agosto 23, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O que é ser raro? O que é cuidar de alguém raro? Qual o papel da raridade na constituição destes sujeitos que convivem com doenças pouco prevalentes? Não temos todas as respostas, mas temos algumas pistas. Esta condição (a raridade) pode ser experimentada em dois [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/): um que diz respeito ao mundo médico; outro que se refere ao trivial de sua vida cotidiana. No primeiro caso, em suas relações com o mundo médico, podemos dizer que a experiência do raro é aquela da negligência em variados graus, ainda que esta não seja uma consequência logicamente necessária da raridade. Já, no segundo caso, as pessoas afetadas por tais patologias pouco prevalentes não necessariamente se reconhecem como doentes, mas buscam coletivos em condições de lhes acolher, oscilando entre o desejo de ser reconhecidos como uma pessoa ‘normal’ e o de serem acolhidas em sua diferença. Pertencimento é uma aspiração de todos e um direito humano inquestionável. Pois bem, para conhecer melhor estas pessoas, e trazê-las cada vez mais à luz da sociedade, abrimos o espaço “Pessoa Rara”, neste blog. Nele você encontrará depoimentos na primeira pessoa de gente que convive com a tensão entre a assimilação total e o reconhecimento de sua diferença. Sejam pais, cuidadores ou familiares de raros, todos aqui terão espaço aberto, para manifestar sua especificidade/diferença. A seção estréia com o depoimento de **Cristiano Silveira, amoroso pai do Pedro**, que hoje completa 13 anos com [fibrose cística](http://www.abram.org.br/o-que-e-fibrose-cistica)! Parabéns a este bravo guerreiro e a seus pais! Momento também em que celebramos 200 curtidas no Facebook, em pouco mais de 15 dias! Gostaria de dar seu testemunho, como paciente, familiar ou cuidador? [Entre em contato conosco!](http://www.abram.org.br/o-que-e-fibrose-cistica) Teremos o maior prazer de lhe orientar sobre tamanho de texto, estilo, fotos etc. Conte sua história. Faça a diferença! Expressar-se é existir ! **Categorias:** Pessoa Rara **Tags:** pessoa rara --- ### [Em breve, aqui !](https://academiadepacientes.com.br/em-breve-aqui/) **Published:** agosto 20, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Não categorizado --- ### [PL sobre 'lobby' vai ao Senado, com alguma transparência e muitas lacunas](https://academiadepacientes.com.br/pl-sobre-lobby-vai-ao-senado-com-alguma-transparencia-e-muitas-lacunas/) **Published:** dezembro 16, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** O PL sobre lobby o define como "representação de interesses" a ser exercida por pessoa natural ou jurídica e define regras para garantir a transparência dessas interações, bem como punições para os casos de descumprimento. **Content:** A Câmara dos Deputados aprovou no final de novembro o [projeto de lei 1202/07](https://www.camara.leg.br/proposicoesWeb/fichadetramitacao?idProposicao=353631) para regulamentar a prática do *lobby* no Brasil. Tendo tramitado por 15 anos na Casa, o texto define a atividade como “representação de interesses” a ser exercida por pessoa natural ou jurídica e define regras para garantir a transparência dessas interações, bem como punições para os casos de descumprimento. Aprovado na Câmara dos Deputados de forma simbólica, o PL segue agora para análise do Senado, onde pode sofrer alterações, antes de ser enviado à sanção presidencial. > Os lobistas profissionais costumam atuar no Congresso com o objetivo de influenciar parlamentares a aprovar ou rejeitar determinados projetos. A prática também é comum em órgãos do governo como ministérios, com foco em políticas públicas que possam beneficiar ou prejudicar determinados setores da economia ou grupos de pessoas. **Motivação do PL**: A nova legislação está relacionada a uma exigência da OCDE (Organização para a Cooperação e Desenvolvimento Econômico) para que o Brasil possa ser aceito como integrante do grupo. **Por que 15 anos para aprovar?** Porque tais atividades, até então obscuras, estão associadas à prática da corrupção. **A quem se destina:** As regras definidas pelo novo PL se destinam a lobistas, mas também a políticos, representantes do governo, agentes públicos e integrantes do Judiciário envolvidos nas negociações. **Quais são as novas exigências**: Uma das exigências é que todas as agendas de reuniões sejam divulgadas, inclusive com o assunto abordado e os nomes de todos os participantes envolvidos.Os detalhes dos encontros deverão ser disponibilizados em até quatro dias úteis após a audiência. O registro ficará disponível por cerca de cinco anos. **Quando começa a vigorar**: A partir da sanção da lei pelo Presidente da República, os órgãos do Poder Público terão 180 dias para disponibilizar um sistema eletrônico de registro para acesso público. **Penalidades previstas**: As entidades ou associações que desobedecerem a lei poderão ser punidas com advertência ou suspensão da atividade profissional.Em caso de descumprimento das regras por agentes públicos, o PL também prevê sanções que vão desde advertência até a perda de mandato, emprego, cargo ou função. **Principais falhas do PL:** Não instituir um esquema de cadastro geral obrigatório dos representantes; Não definir agências que fiscalizariam esses lobistas; nem estabelecer com precisão as penas para os lobistas que violarem as normas. O excesso de regras presentes no PL pode travar seu desempenho. **Afinal, vai resolver?** O fato de agentes públicos e lobistas terem que informar suas transações deve reduzir o tráfico de influência. Apesar de o PL gerar alguma transparência nas negociações entre políticos e agentes do setor público e privado, ele precisaria sofrer por outros ajustes para ser bem implementado. Faltou definir um órgão fiscalizador para a atividade de lobby. **Participação social zero:** Durante a tramitação do projeto na Câmara, um grupo de mais de 50 entidades, como a Transparência Internacional e o Pacto pela Democracia e Observatório do Clima, enviou sugestões de alteração. No entanto, as entidades informaram que nenhuma delas teria sido acatada no texto final. Contudo, profissionais vinculados a essas instituições revelaram ao jornal *Folha de S. Paulo* que as alterações teriam sido acatadas no relatório elaborado pelo deputado Augusto Coutinho (Republicanos-PE) na Comissão de Trabalho, Administração e Serviço Público. O relatório não avançou devido à aprovação de um requerimento de urgência na Casa, fazendo com que o projeto fosse encaminhado direto ao plenário. > Lobby: atividade em que empresas, entidades, pessoas físicas, segmentos da sociedade agem para viabilizar interesses próprios ou de terceiros nos parlamentos e nos governos Ouça o comentário de Rita de Cássia Biason, cientista política e coordenadora do Centro de Estudos sobre Corrupção da **Unesp**, campus de Franca # Lobby e corrupção: duas faces da mesma moeda? Os maiores escândalos revelados e divulgados pela mídia citam a atuação de lobistas envolvidos em esquemas de desvios de recursos públicos por meio de cooptação de servidores. Assim, os profissionais da área lamentam ter sua atividade demonizada. Pesquisa realizada pela instituição em 2017, com 157 lobistas, revelou que 66% dos entrevistados responderam acreditar que a profissão não goza de boa reputação junto à opinião pública. Recentemente, um Brasil estupefato teve notícia de pastores que mediavam acordos entre prefeitos diretamente com o ministro da Educação (MEC), também pastor, Milton Ribeiro. Acredita-se que o escândalo tenha acelerado a regulamentação do lobby. Em 2016, a Comissão de Constituição e Justiça da Câmara dos Deputados chegou a aprovar o Projeto de Lei 1.202/2007, que neste processo foi apensado à proposta apresentada por Bolsonaro (PL 4.391/2021). Em 2018, o Ministério do Trabalho incluiu a atividade de lobista na lista da Classificação Brasileira de Ocupações. Isto é, a atividade foi reconhecida como profissional de relações institucionais e governamentais. A função se enquadra como “defensor de interesses. # Saiba mais ! [Projeto legislativo aprovado na Câmara dos Deputados que regulamenta lobby no Brasil traz avanços, mas texto pode gerar problemas](https://jornal.unesp.br/2022/12/06/projeto-legislativo-aprovado-na-camara-dos-deputados-que-regulamenta-lobby-no-brasil-traz-avancos-mas-texto-pode-gerar-problemas/?utm_source=pocket_reader) [Com regulamentação, lobby terá o desafio de se distinguir da corrupção no Brasil](https://www.jornalopcao.com.br/reportagens/com-regulamentacao-lobby-tera-o-desafio-de-se-distinguir-da-corrupcao-no-brasil-446375/?utm_source=pocket_reader) [Novos lobistas de Brasília querem tirar atividade das sombras ](https://tab.uol.com.br/edicao/novos-lobistas/#page2) [Entidade acusa JOTA de censurar artigo crítico à indústria farmacêutica](https://theintercept.com/2022/09/22/jota-acusado-de-censurar-artigo-critico-a-industria-farmaceutica/) **Categorias:** Transparência pública --- ### [💣Zolgensma no SUS? não é o que parece!💣](https://academiadepacientes.com.br/💣zolgensma-e-conitec-nao-e-o-que-parece💣/) **Published:** dezembro 12, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Mas eis que o geneticista Salmo Raskin coloca o guizo no gato e nos revela o que está por trás de tão festiva incorporação **Content:** Nesta semana que passou, o Ministro da Saúde, Marcelo Queiroga, [anunciou](https://www.em.com.br/app/noticia/saude-e-bem-viver/2022/12/03/interna_bem_viver,1429142/queiroga-anuncia-zolgensma-remedio-mais-caro-do-mundo-no-sus.shtml) a incorporação da terapia gênica Zolgensma (Novartis) ao SUS, por recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Pouco importa que a conta para pagar ‘um dos medicamentos mais caros’ do mundo, ora indicado para tratar atrofia muscular espinhal tipo I (AME) fique para o governo recém-eleito. O que conta, você sabe, é o ***marquetíngue*** . Caridade com o chapéu alheio. E, se possível, com algumas cascas de banana pelo caminho. Quando a esmola é muita, o santo desconfia. Eu já achara estranho um medicamento com indicação de uso até os dois anos de idade pelo fabricante ser recomendado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) com limite de idade até seis meses de vida e em pacientes sem ventilação mecânica por até 16 horas/dia. Aqui vemos um fatiamento da indicação para, se possível, alcançar o menor número de potenciais beneficiários. **Nunca vai se poder dizer que não foi incorporado ao SUS**. Ele está lá. Ainda que somente meia dúzia de crianças consigam se beneficiar, nas condições tão restritas como as preconizadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), como você verá. Conceitualmente as [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) para deliberar sobre incorporações de medicamentos a sistemas de saúde são estratégias de racionamento explícito de recursos. Neste caso ora relatado, pode se dizer que você está diante de um ‘racionamento ao quadrado’. Mas eis que o geneticista Salmo Raskin coloca o guizo no gato e nos revela o que está por trás de tão festiva incorporação, através de sua conta no Twitter @RaskinSalmo Reproduzimos a seguir insights de autoria do Dr. Salmo Raskin, e que você poderá ler em mais detalhes no PDF abaixo. 🚨Os médicos tem pouco conhecimento sobre doenças raras. A suspeita diagnóstica que levaria o pediatra a prescrever Zolgensma ocorre muitas vezes tardiamente, Com isso o pequeno paciente vive sua “odisséia diagnóstica”, que é como chamamos o periodo que vai entre os primeiros sintomas e o momento em que o diagnóstico é definitivamente confirmado. 🚨Sendo uma doença genética rara, seu diagnóstico só pode ser confirmado por testes genéticos moleculares. **Este é um gargalo do SUS**: pouquíssimos centros são habilitados para realizar este tipo de teste. 🚨Em países com vigilância epidemiológica melhor que a nossa, especialmente na Europa, **a média de idade de diagnóstico de AME é de 4,7 meses de idade**. Nos Estados Unidos, **esta média sobe para 5,2 meses de vida**. Observe que só terão indicação de terapia pelo SUS aqueles bebês diagnosticados **antes dos seis meses de vida e que terão que ser tratados antes dessa idade-limite também**. 🚨Imaginando-se que o bebê passe por sua “odisséia diagnóstica” e entre em tratamento antes dos seis meses de idade, ainda lhe resta vencer um novo obstáculo: **ele não poderá necessitar de ventilação mecânica por mais de 16 hora/dia.** ## O Acordo de Compartilhamento de Risco, misteriosamente ressuscitado. Você deve se lembrar que em agosto de 2020, o Ministério da Saúde cancelou o estudo-piloto de acordo de compartilhamento de risco (ACR) para aquisição do medicamento Spinraza, também indicado para AME. Era um estudo do governo, em parceria com algumas instituições públicas, visando adquirir know-how para futura celebração de acordos desta natureza. Eis que agora o geneticista Salmo Raskin nos revela os bastidores do contrato que permitiu a incorporação de Zolgensma ao SUS. “A principal novidade no acordo para o SUS é o pagamento parcelado, atrelado à performance da terapia. “A proposta final recomendada foi do pagamento parcelado em cinco anos, sendo 20% do preço do medicamento parcelados anualmente. A empresa só receberá as parcelas, após o primeiro ano da infusão, se a criança atingir os marcos motores e a manutenção destes ao final do quarto e quinto anos”. A alegação oficial para a descontinuação do estudo-piloto de ACR do Spinraza foi a possibilidade de a operação gerar insegurança jurídica. Agora, ao que parece, os óbices para tal foram superados em um provável acordo a portas fechadas com a fabricante do Zolgensma. Desconhecem-se até o momento detalhes desta negociação para tal acordo. E muito menos se sabe se tal tecnologia (a de realização de acordos de compartilhamento de risco) será devidamente incorporada às rotinas do Ministério da Saúde ou foi mero acordo confidencial e individual entre fabricante e governo. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [🧬🧬Conitec recomenda incorporação de Zolgensma, em final de governo🧬🧬](https://academiadepacientes.com.br/🧬🧬conitec-recomenda-incorporacao-de-zolgensma-em-final-de-governo🧬🧬/) **Published:** dezembro 2, 2022 **Author:** Equipe editorial **Excerpt:** Recomendação final de incorporação do ZOLGENSMA para tratamento de pacientes pediátricos de até 06 meses de idade com atrofia muscular espinhal - AME do tipo I que estejam fora da ventilação mecânica invasiva acima de 16h por dia, conforme protocolo estabelecido pelo ministério da saúde e acordo de compartilhamento de risco. **Content:** *Recomendação final de incorporação do ZOLGENSMA para tratamento de pacientes pediátricos de até 06 meses de idade com atrofia muscular espinhal – AME do tipo I* que estejam fora da ventilação mecânica invasiva acima de 16h por dia, conforme protocolo estabelecido pelo ministério da saúde e acordo de compartilhamento de risco. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20384%20229%22%20width%3D%22384%22%20height%3D%22229%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22384%22%20height%3D%22229%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) É evidente que a recomendação generosa se dá porque irá para a conta do governo recém-eleito. Só não vê quem não quer. Caridade com o chapéu alheio. **Categorias:** Notícias --- ### [O desafio das terapias gênicas para doenças ultrarraras](https://academiadepacientes.com.br/o-desafio-das-terapias-genicas-para-doencas-ultrarraras/) **Published:** julho 14, 2022 **Author:** Neil Grubert **Content:** Os desafios econômicos de manter uma terapia gênica para uma doença ultrarrara no mercado foram destacados por um comunicado da Fondazione Telethon, uma organização sem fins lucrativos italiana, dando conta de que assumirá a responsabilidade exclusiva de garantir a disponibilidade contínua de Strimvelis. A decisão é uma resposta aos planos da Orchard Therapeutics de se retirar da terapia genética das imunodeficiências primárias. A Fondazione Telethon estava envolvida no desenvolvimento original da droga com GSK e Ospedale San Raffaelo. Até o momento, Strimvelis tem sido usado para tratar mais de 40 crianças com imunodeficiência combinada grave devido à deficiência de deaminase adenosina (SCID-ADA). A droga também está em desenvolvimento para a síndrome de Wiskott Aldrich, mas a Orchard precisa de um parceiro para continuar a buscar aprovação regulatória para essa indicação. Francesca Pasinelli, diretora-geral do Fondazione Telethon, explica a complexa economia deste campo da medicina de ponta: > Ao lidar com doenças raras e ultrarraras — embora você tenha desenvolvido um tratamento que é muito inovador como a terapia genética — essas terapias estão perenemente em risco porque a raridade abre a questão da não sustentabilidade, mesmo quando aparentemente há preços muito altos. Em outras palavras, não são os custos que levam você a quebrar. No entanto, a fundação não está disposta a abandonar Strimvelis. Pasinelli comenta: > Após os grandes esforços para desenvolver a terapia e tendo em vista seu valor para os pacientes, a Fondazione Telethon não pode aceitar sua retirada, mesmo que entenda que é um produto que causa prejuízos. Por isso, decidimos assumir a comercialização da terapia genética para a ADA-SCID da Orchard Therapeutics, assumindo todos os custos de gestão e manutenção do mercado. Esses custos são os mesmos necessários para manter medicamentos muito mais rentáveis no mercado, incluindo os sem receita médica, mas quando se trata de terapias para doenças ultrarraras, que podem ser administradas a apenas um paciente por ano, mesmo até mesmo o impacto das tarifas impostas pelos órgãos reguladores pode ser muito alto. Pasinelli pede ajuda de instituições italianas e europeias e uma colaboração global para encontrar soluções para os problemas de comercialização de terapias gênicas: > Cientistas, associações de pacientes, agências de financiamento públicas e privadas, empresas farmacêuticas, órgãos reguladores e pagadores, agências de avaliação de tecnologia em saúde, devem estar envolvidos na busca de estratégias voltadas para a superação dos desafios do mercado, para encontrar soluções para várias questões críticas a serem abordadas. A partir da inovação tecnológica, visando à diminuição dos custos de produção, até a atualização do marco regulatório e ao uso de ferramentas inovadoras para avaliar o impacto socioemocionais a longo prazo das terapias genéticas, a serem levadas em consideração na definição de preço e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/). Cada um desses atores é essencial para continuar a garantir a disponibilidade dessas terapias que salvam vidas. --- **Neil Grubert** é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos regularmente neste blog. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Morte durante estudo de terapia genética nos EUA provoca debate](https://academiadepacientes.com.br/morte-em-estudo-de-terapia-genetica-nos-eua-provoca-debate/) **Published:** novembro 14, 2022 **Author:** Laura Ungar **Excerpt:** Terry Horgan, 27 anos, com distrofia muscular de Duchenne, morreu no mês passado, segundo a Cure Rare Disease, ONG fundada por seu irmão para tentar salvá-lo. **Content:** **Causa da morte ainda é desconhecida** O único voluntário em um estudo único envolvendo uma técnica de edição de genes morreu, e aqueles por trás do teste agora estão tentando descobrir o que o matou. Terry Horgan, um jovem de 27 anos que sofria de distrofia muscular de Duchenne, morreu no mês passado, de acordo com a Cure Rare Disease, uma organização sem fins lucrativos de Connecticut fundada por seu irmão, Rich, para tentar salvá-lo da condição fatal. Embora pouco se saiba sobre como ele morreu, sua morte ocorreu durante um dos primeiros estudos para testar um tratamento de edição de genes construído para uma sí pessoa. Está levantando questões sobre a perspectiva geral de tais terapias, que alimentaram as esperanças de muitas famílias que enfrentam doenças raras e devastadoras. “Toda essa noção de que podemos fazer terapias gênicas projetadas é, eu diria, incerta”, disse Arthur Caplan, especialista em ética médica da Universidade de Nova York que não está envolvido no estudo. “Estamos no limite da experimentação.” O [estudo](https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05514249) de segurança em estágio inicial foi patrocinado pela organização sem fins lucrativos, liderada pela Dra. Brenda Wong da Faculdade de Medicina Chan da Universidade de Massachusetts e aprovada pela [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)). A esperança era usar uma ferramenta de edição de genes chamada CRISPR para tratar a forma particular de distrofia muscular de Duchenne de Horgan. A rara doença genética de perda de massa muscular é causada por uma mutação no gene necessário para produzir uma proteína chamada distrofina. A maioria das pessoas com Duchenne morre de problemas pulmonares ou cardíacos causados ​​por ela. \[USM\_plus\_form\] A esta altura, não está claro se Horgan recebeu o tratamento e se o CRISPR ou outros aspectos do estudo ou a própria doença contribuíram para sua morte. As mortes não são inéditas em ensaios clínicos, que testam tratamentos experimentais e às vezes envolvem pessoas muito doentes. Mas os ensaios envolvendo CRISPR são relativamente novos. E Fyodor Urnov, especialista em CRISPR do Instituto de Genômica Inovadora da Universidade da Califórnia, Berkeley, disse que qualquer morte durante um teste de terapia genética é uma oportunidade para o campo ter um acerto de contas. “O primeiro passo é lamentar a morte de uma alma humana corajosa que concordou em ser basicamente um participante de um experimento em um ser humano”, disse Urnov. “Mas então, na medida do possível, devemos aprender o máximo que pudermos para abrir um caminho a seguir.” Uma [declaração da Cure Rare Disease](https://www.cureraredisease.org/blog-posts/update-to-crd-community) informa que várias equipes em todo o país estão analisando os detalhes do estudo e seu resultado, e que a empresa pretende compartilhar as descobertas com a comunidade científica. “Provavelmente levará de 3 a 4 meses para se chegar a uma conclusão completa”, disse o porta-voz Scott Bauman. “Nesta altura do campeonato, dizer qualquer coisa é pura especulação.” A empresa, que também está trabalhando em 18 outras terapias, disse em seu comunicado que o trabalho das equipes é essencial não apenas para esclarecer o resultado do estudo, mas também “para se refletir sobre os desafios da terapia genética em geral”. Enquanto isso, disse, “continuaremos trabalhando com nossos pesquisadores, colaboradores e parceiros para desenvolver terapias para as doenças neuromusculares em nosso *[pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/)*”. Bauman disse que a empresa apresentou um relatório sobre a morte ao [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), como é de praxe. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) se recusou a divulgar ou confirmar o relatório. Sarah Willey, porta-voz da Escola de Medicina Chan, disse que os cientistas forneceram dados à empresa para o relatório. Mais tarde, ela enviou um e-mail para dizer que ninguém iria comentar mais; por respeito aos desejos da família, todas as informações viriam do Cure Rare Disease. Monkol Lek, especialista em genética de Yale que vem colaborando no esforço, não respondeu a um pedido de comentário. A porta-voz de Yale, Bess Connolly, pediu a um repórter o contexto da história, mas não respondeu a um e-mail ou telefonema de seguimento. Uma questão crucial é se o CRISPR desempenhou algum papel na morte de Horgan. A ferramenta química pode ser usada para “editar” genes fazendo cortes ou substituições no DNA. Ela transformou a pesquisa genética e desencadeou o desenvolvimento de dezenas de terapias experimentais. Os inventores da ferramenta ganharam o Prêmio Nobel em 2020. Nesse caso, os cientistas usaram uma forma modificada de CRISPR para aumentar a atividade de um gene. A terapia CRISPR é inserida diretamente no corpo e entregue às células com um vírus. Mas o CRISPR não é perfeito. “Sabemos que o CRISPR pode errar o alvo. Sabemos que o CRISPR pode ser parcialmente eficaz. E também sabemos que pode haver problemas com … vetores virais” que *entregam* a terapia ao corpo, disse Caplan. “Os sinais de alerta estão soando aqui. Temos que garantir que eles sejam abordados muito rapidamente.” Problemas de segurança já surgiram em estudos de terapia genética antes. No final do ano passado, a Pfizer relatou a morte de um paciente em seu teste inicial para uma terapia genética diferente para a distrofia muscular de Duchenne. E em um grande revés anterior para o campo da terapia genética, [Jesse Gelsinger, de 18 anos, morreu](https://apnews.com/article/e54cf704a8064c4ba05361ab8044f624) em 1999 durante um estudo que envolvia a colocação de genes saudáveis ​​em seu fígado para combater uma doença metabólica rara. Os cientistas descobriram mais tarde que seu sistema imunológico reagiu exageradamente ao vírus usado para administrar a terapia. Muitos estudos recentes, incluindo o teste Cure Rare Disease, usam um vírus diferente que é considerado mais seguro. Outra diferença? O recente julgamento envolveu apenas uma pessoa – um tipo de teste sobre o qual Caplan é cético. A morte recente de Horgan, disse ele, “pode nos fazer pensar se realmente gostamos de estudos que são aplicados apenas em uma pessoa, e queremos afirmar em alto e bom som: ‘Não, eticamente, você precisa pelo menos ter um teste em que você alinha até 5, 10, 20 pessoas (e) você aprende com os dados’.” ## Um ‘pioneiro da Medicina’ No site da empresa, [Horgan foi descrito](https://www.cureraredisease.org/blog-posts/to-our-community-an-update-on-our-crd-tmh-001-clinical-trial#:~:text=We%20are%20deeply%20saddened%20to,the%20cause%20of%20his%20passing.) como um “pioneiro da medicina” que “será lembrado como um herói”. Em 2020, o residente de Montour Falls, Nova York, postara no blog que fora diagnosticado com Duchenne aos três anos. Quando criança, ele disse que adorava computadores – tendo uma vez construindo o seu próprio – e jogava bola na garagem com sua família quando podia ainda andar. Mais tarde, ele usou uma cadeira de rodas motorizada. Ele estudou ciência da informação na Universidade de Cornell e passou a trabalhar na faculdade no departamento de ciência da informação. “Conforme cresci e comecei a entender o que significava ter DMD, meus medos sobre essa doença começaram a crescer à medida que ela começou a se manifestar”, escreveu Horgan. “Não havia muitos, ou nenhum, ensaios disponíveis para mim ao longo dos anos” – até que este trouxe a perspectiva de um medicamento personalizado. Horgan foi inscrito no estudo em 31 de agosto. O plano era suprimir seu sistema imunológico para preparar seu corpo para uma única terapia de edição genética administrada por via intravenosa na faculdade de medicina da Universidade de Massachussets, seguida de monitoramento no hospital. [A empresa](https://www.cureraredisease.org/fda-approval#:~:text=August%2009%2C%202022%2C%20Cure%20Rare,mutations%20on%20the%20dystrophin%20gene.) explicou que a terapia foi projetada para aumentar o nível de uma forma alternativa da proteína distrofina usando CRISPR, com o objetivo de estabilizar ou potencialmente reverter a progressão dos sintomas. Urnov, diretor científico de tecnologia e translação do instituto de genômica de Berkeley, disse que nenhum outro estudo teve como alvo essa doença usando esse tipo de vírus para fornecer essa carga específica com sua forma modificada de CRISPR. Alguns outros ensaios de terapia genética – como aqueles direcionados aos distúrbios do sangue, doença falciforme e talassemia beta – envolvem a remoção de células-tronco do sangue de alguém, usando CRISPR no laboratório e, em seguida, colocando as células alteradas de volta na pessoa. A [primeira vez que](https://news.ohsu.edu/2020/03/04/ohsu-performs-first-ever-crispr-gene-editing-within-human-body) CRISPR foi usado para editar genes dentro do corpo foi para tratar de uma mutação causadora de cegueira. Dada o “caráter excepcional” da abordagem do Cure Rare Disease, Urnov disse que não acredita que a morte de Horgan terá um grande impacto em coisas como o uso de terapia genética para corrigir doenças do sangue. Mas ele acredita que identificar a causa exata da morte ajudará a informar os cientistas em todo o campo. “A história nos ensina que no caso de tais fatalidades – que têm sido raras – um mergulho profundo no que aconteceu foi fundamental para o campo seguir adiante.” --- Originalmente publicado pela [Associated Press](https://apnews.com/article/science-technology-health-business-genetics-79f4a9b76426ec40c367957e3bb9cf4a), em 4/11/22 **Categorias:** Notícias --- ### [Doença de Pompe é tratada com feto ainda no útero](https://academiadepacientes.com.br/doenca-de-pompe-e-tratada-com-feto-ainda-no-utero/) **Published:** novembro 12, 2022 **Author:** Equipe editorial **Excerpt:** Pesquisadores da Universidade da Califórnia, em São Francisco, desenvolveram um protocolo que levou ao tratamento de um feto diagnosticado com doença de Pompe de início precoce **Content:** Pesquisadores da Universidade da Califórnia, em São Francisco, nos Estados Unidos (UCSF), desenvolveram um protocolo que levou ao tratamento inédito e bem sucedido de um feto diagnosticado com a doença de Pompe de início precoce, quadro raro e na maioria das vezes letal, ainda no útero. Hoje, com um ano de idade, a pequena Ayla está bem e sem sequelas do problema, como atrasos no desenvolvimento motor e disfunções cardíacas. O caso foi publicado nesta semana na revista científica New England Journal of Medicine. “Este tratamento expande o repertório de terapias fetais em uma nova direção. À medida que novos tratamentos se tornam disponíveis para crianças com condições genéticas, estamos desenvolvendo protocolos para aplicá-los antes mesmo do nascimento”, celebra o co-autor sênior do estudo, Tippi MacKenzie, cirurgião pediátrico do Hospital Infantil da UCSF, em comunicado. A doença de Pompe é um problema neurovascular, ou seja, que afeta as artérias e as veias do Sistema Nervoso Central (SNC). Ela é de origem genética: no caso de Ayla, seus pais haviam tido dois filhos antes que também tiveram o diagnóstico, e faleceram. Segundo a Sociedade Brasileira de Pneumologia e Tisiologia (SBPT), o quadro é raro, acometendo cerca de 1 a cada 40 mil pessoas. Ele é causado pela deficiência de uma enzima chamada alfa-glicosidase ácida (GAA), que entre outras ações atua na quebra do glicogênio – reserva de energia do corpo formada pelo acúmulo de moléculas de glicose. Essa ausência da enzima provoca um acúmulo progressivo de glicogênio dentro das células, o que por sua vez acarreta em sintomas de fraqueza muscular, deterioração da função respiratória e, eventualmente, a morte prematura. A forma da doença de início precoce costuma ocorrer antes de se completar o primeiro ano de vida. \[USM\_plus\_form\] Para reverter o quadro ainda no útero, os pesquisadores americanos desenvolveram uma terapia de reposição de enzimas ainda na fase de desenvolvimento do feto. Eles buscavam resultados melhores que a forma de tratamento atual, após o nascimento, que devido à agressividade da doença e à dificuldade do diagnóstico não consegue prevenir de forma eficaz as sequelas graves e mortes. O protocolo envolveu a administração de seis sessões de tratamento pré-natal. Devido às restrições impostas pela Covid-19 à época, o estudo contou com a colaboração de cientistas da Universidade e do Hospital de Ottawa, no Canadá, onde foi realizado o processo. “Temos tratado nossos pacientes fetais usando terapia intrauterina há mais de 30 anos. O surgimento de um novo tratamento médico para aliviar o fardo da doença de Pompe para esta família e potencialmente ajudar outras famílias afetadas por doenças genéticas devastadoras é emocionante e incrivelmente satisfatório. Nós nos sentimos muito felizes e honrados de participar dessa colaboração internacional para ajudar a tornar este tratamento inédito no mundo uma realidade”, celebra a especialista em medicina materno-fetal da família no Hospital de Ottawa, e professora de obstetrícia e ginecologia da Universidade de Ottawa, Karen Fung-Kee-Fung. Após o nascimento, Ayla continuou a receber o tratamento de reposição de enzimas e hoje, com 16 meses de vida, apresenta uma função cardíaca normal e está alcançando todos os marcos de desenvolvimento típicos de um bebê. “Quando tivemos Ayla, não sabíamos se ela conseguiria andar. Não sabíamos se ela seria capaz de falar. Não sabíamos se ela seria capaz de comer. Não sabíamos se ela seria capaz de rir. Esses marcos, nós continuamos a nos surpreender com o progresso dela. Então, sim, é algo que às vezes podemos não dar o devido valor, mas na maioria das vezes estamos cientes de que ela é um milagre”, conta Zahid Bashir, pai de Ayla. Além da doença de Pompe, a UCSF recebeu um aval da [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)), agência reguladora dos Estados Unidos, para tratar outros sete diagnósticos em 10 pacientes no útero com terapias de reposição de enzimas durante testes clínicos de fase 1. Alguns deles são a doença de Gaucher e de Wolman. Dois outros voluntários já foram incluídos no projeto e completaram as sessões de tratamento intrauterino, um tendo nascido em outubro deste ano e o outro no início de novembro. Ambos estão bem e sendo acompanhados para avaliar a eficácia da terapia. --- [ Foto](https://www.pexels.com/pt-br/foto/mulher-gravida-1556669/) de Daniel Reche --- Reproduzido de [O Globo, de 10/11/22](https://oglobo.globo.com/saude/medicina/noticia/2022/11/doenca-genetica-rara-e-letal-e-tratada-em-feto-ainda-no-utero-com-sucesso-pela-primeira-vez.ghtml) **Categorias:** Notícias --- ### [🧬Zolgensma: Revista Nature retira artigo de seus arquivos sob alegações de fraude](https://academiadepacientes.com.br/zolgensma-publicacao-respeitada-retira-artigo-de-seus-arquivos-sob-alegacoes-de-fraude/) **Published:** novembro 2, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A revista Nature Biotechnology retirou de seus arquivos um artigo de 2010 apresentando dados preliminares referentes à terapia gênica Zolgensma sob a alegação de que seus dados teriam sido manipulados (falsificados) **Content:** ⏰ **Tempo de leitura:** 2 minutos **O que há de novo:** A revista **Nature Biotechnology** retirou de seus arquivos um artigo de 2010 apresentando dados preliminares referentes à terapia gênica Zolgensma sob a alegação de que seus dados teriam sido manipulados (falsificados). A informação [foi divulgada](https://www.nature.com/articles/s41587-022-01497-7.epdf?sharing_token=k1xwLBiM2hMbnJgSRHKQitRgN0jAjWel9jnR3ZoTv0PcDv-0lpCe_5vBg4zfMoE3Qv_Ox8YRrxIV_YHmgk-FGlGMBtWtKMUUd0UAO9jJdGtq8IVpEpcehh-QHYKtKVj_NNJ4xoY1yMwUxgB0XdVPxcLsFlQN7y6iQQ9LBs3vg5c%3D) no início de outubro pela publicação. Este caso [foi retratado neste blog](https://academiadepacientes.com.br/fda-afirma-que-novartis-teria-sonegado-dados-problematicos-antes-da-aprovacao-do-zolgensma/) em 2019. O erro em questão se refere a uma [curva de Kaplan-Meier](https://www.scielo.br/j/jbpneu/a/s5HBVP7Y9Qx8bNzKNTvjMvv/?format=pdf&lang=pt#:~:text=O%20m%C3%A9todo%20de%20Kaplan%2DMeier,entre%20dois%20ou%20mais%20grupos.) que representava a sobrevida de camundongos com atrofia muscular espinhal que receberam Zolgensma ou um vetor de controle denominado scAAV9-GFP. Os dados iniciais do artigo mostraram que seis camundongos sobreviveram por mais de 250 dias. No entanto, no início de 2022, os dados originais mostraram que apenas um dos camundongos tratados sobreviveu. **Por que isso importa:** Apesar de os problemas ora apontados se referirem a estudos muito preliminares, em fase pré-clínica, a princípio sem maiores implicações no perfil de segurança e eficácia do tratamento, órgãos reguladores tradicionalmente avessos ao risco podem usar tal informação como pretexto para reduzir o alcance da mesma no que tange à incorporação/[reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) por sistemas de saúde. Em agosto deste ano, a Novartis [informou duas mortes](https://academiadepacientes.com.br/zolgensma-novartis-comunica-duas-mortes/) relacionadas ao tratamento. **Sim, mas:** Após estudos clínicos posteriores, em humanos, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) sustentou que Zolgensma era seguro e eficaz no tratamento da atrofia muscular espinhal. Além disso, por meio de seu porta-voz, a Novartis [informou ao boletim Endpoint News](https://endpts.com/more-early-data-manipulation-issues-tied-to-novartis-blockbuster-as-nature-retracts-paper/) que a empresa apóia a retirada do artigo dos arquivos da **Nature Biotechnology**, acrescentando que ele descreve pesquisas feitas em um laboratório acadêmico, antes mesmo de a empresa AveXis ter sido formada e posteriormente adquirida pela Novartis. [Quero saber mais](https://www.biospace.com/article/publication-retracts-2010-zolgensma-paper-for-data-manipulation/) (em inglês) **Categorias:** Notícias --- ### [O que aprendi com os raros portugueses: O caso Manuel Matos (1)](https://academiadepacientes.com.br/o-que-aprendi-com-os-raros-portugueses-o-caso-manuel-matos/) **Published:** novembro 19, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Tive a oportunidade de realizar um doutorado sanduíche no Centro de Estudos Sociais da Universidade de Coimbra, entre os anos de 2007 e 2008. Como trabalho de campo, escolhi passar seis meses pesquisando uma associação de pacientes, a [Associação Portuguesa de Neuromusculares](http://apn.pt/apn/). Queria entender melhor, de um ponto de vista sociológico, coletivos de portadores de doenças raras. Fui muito bem recebido pela Assunção Bessa, então presidente da APN, mãe do Zé Pedro, portador de distrofia muscular de Duchenne. Aprendi muito com eles durante seis meses. Como sempre faço em trabalhos de campo de longa duração, ofereci, como contrapartida de meu estudo e da disponibilidade dos pacientes em me acolher por longo período, meus serviços de jornalista. Assim, prestei serviços de comunicação para a APN, durante o tempo que lá estive. Nada de muito significativo em termos de tempo dedicado a esta atividade. Fazia com prazer. Assim, pude tomar pé da situação dramática de Manuel Matos, que ganhou as páginas de um dos jornais mais importantes de Portugal. A história do *Manel* (como carinhosamente era chamado por nós) é a história de milhões de brasileiros talvez, portadores de doenças raras. E por isso a registro aqui. É também uma homenagem a este doce amigo que tive o privilégio de conhecer. Para você entender melhor o drama de Manel, clique [aqui](https://www.publico.pt/2007/10/26/jornal/doentes-neuromusculares-querem--reforma-antecipada-sem-penalizacoes-235143). Inspirado pelo caso do ‘Manel’, escrevi um comunicado para a imprensa local, que você pode ler abaixo: > **Manuel Matos e a ‘vida nua’** (novembro 2007) > > Cláudio Cordovil\* > > Há algo de escandaloso na morte anunciada de Manoel Matos, portador de Atrofia Muscular Espinhal tipo I (doença de Werdnig-Hoffman). Desprovido de qualquer cuidado paliativo proveniente do Estado português por anos a fio, insiste em viver e a avocar para si tal direito. Estivesse Manoel Matos compenetrado em morrer, com a mortalha já vestida, face emaciada e resignado diante de seu lento martírio, tudo seria mais fácil. Bastaria manifestar tal hipotético desejo em cartas abertas às autoridades portuguesas e a mídia acorreria em peso à sua modesta casa, com seus inclementes holofotes. Mas Manoel parece não interessar a ninguém. Exatamente porque insiste em viver. É isto precisamente o que a sociedade não lhe perdoa. > > O filósofo italiano Giorgio Agamben nos recorda em texto de vigor intenso, já transformado em clássico das Ciências Humanas, a figura do *homo sacer*, personagem contemplado na antiga lei romana, o que não lhe retira a aura de sinistra atualidade. O *homo sacer*, lembra-nos Agamben, é o ser mais vulnerável na comunidade politica, e sua absoluta vulnerabilidade só faz acentuar, quase que dialeticamente, o poder brutalmente discricionário que o soberano tem de dispor sobre sua vida e sua morte. > > Banido da companhia dos outros homens e do seu campo de visão, o *homo sacer* foi abandonado pela ordem legal e jurídica. Por isso vale pouco. Situa-se no campo do infrapolítico e do infralegal. Não é cidadão de pleno direito. É infrahumano. Subhomem, subser. > > Reduzido ao que Agamben denomina “vida nua”, fora do alcance da política e da lei, o homo sacer é tipo que morto não faria falta. Poderia ter sua vida ceifada por quem assim desejasse, e seu algoz estaria livre de qualquer sanção penal. Matá-lo não representaria um crime, na medida em que nenhuma lei teria sido violada. > > Parafraseando Fernando Pessoa, o homo sacer é exilado ao mesmo tempo de duas terras, afastado que está da lei humana, que regula a atividade política, e da lei divina, que dispõe sobre a atividade religiosa. Vivendo menos do que uma vida digna deste nome, o *homo sacer* pode ser exterminado sem pompa, sem circunstância \_ e brutal condenação pós-moderna \_ sem mídia. > > A agudeza intelectual de Agamben reconheceu nos judeus moídos nos campos de concentração a moderna metáfora da condição de *homo sacer*. > > Auschwitz \_ e não a Declaração Universal dos Direitos Humanos \_ seria assim o verdadeiro emblema da modernidade. Nem criminosos, nem objetos sacrificiais, os judeus não escaparam da morte sem sentido, justamente porque sua vida foi transformada em algo sem sentido. > > Manuel Matos vê sentido em sua vida, e neste sentido tem muito a nos ensinar, dizem os que privam de sua intimidade. Mas é isto precisamente o que não lhe perdoam. [No próximo post](https://academiadepacientes.com.br/continua-manuel-de-matos/), você continua a acompanhar o dramático caso de Manuel Matos, que poderia ser a história de alguns milhões de brasileiros. **Categorias:** Pessoa Rara **Tags:** Portugal --- ### [Estudo avalia disponibilidade de medicamentos inovadores na América Latina](https://academiadepacientes.com.br/estudo-avalia-disponibilidade-de-medicamentos-inovadores-na-america-latina/) **Published:** outubro 26, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Estudo promovido pela FIFARMA e IQVIA em oito países da América Latina concluiu que, dentre aqueles medicamentos inovadores aprovados globalmente , apenas 17% dos oncológicos e 12% dos medicamentos órfãos (que tratam doenças raras) estavam disponíveis aos pacientes. **Content:** ⏰**Tempo de leitura: 2 minutos** Estudo promovido pela FIFARMA e IQVIA, em **oito países da América Latina**, concluiu que, dentre aqueles medicamentos inovadores aprovados pela [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)) e a Agência Européia de Medicamentos (EMA), **apenas 17% dos oncológicos e 12% dos medicamentos órfãos** (que tratam doenças raras) **estavam disponíveis aos pacientes a partir de junho de 2022**. A avaliação cobriu os anos de 2014 a 2021. Por “disponibilidade” entende-se a incorporação legal aos sistemas de saúde ou listas de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/). Não é considerada a etapa de entrega do medicamento ao paciente. **Por que isso importa**: O direito à saúde e, por extensão, o acesso a medicamentos é um direito humano fundamental. **O quadro geral:** - Dentre os **medicamentos inovadores para doenças raras aprovados pela EMA e/ou [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)**, apenas 2% estão disponíveis aos brasileiros sem restrições regulatórias no período investigado. O país só perde para a Costa Rica neste quesito. Sexto lugar entre os oito países pesquisados. México lidera o ranking (14%), seguido pela Colômbia (8%). - Dentre os **medicamentos para doenças raras com aprovação regulatória na América Latina** (com restrições regulatórias ou não) , 22% estão disponíveis no Brasil, o que o coloca em terceiro lugar neste ranking, precedido por Colômbia (46%) e México (42%). - Já entre os **medicamentos inovadores, para doenças raras, com autorização de comercialização no país pela ANVISA apenas 28% estão incorporados ao SUS**. No contexto dos países investigados pelo estudo na América Latina, a Colômbia apresenta a melhor relação autorização para comercialização/incorporação ou [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) (100%). Nesta correlação, o Brasil só perde para o Chile (25%). - No quesito **tempo médio de disponibilidade, entre a autorização para comercialização na EMA e [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) e a incorporação/[reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/)** nos sistemas de saúde locais, o Brasil consome 1.547 dias. O país mais célere nesse sentido é a Argentina com 941 dias consumidos ao longo do processo. **Sim, mas:** - O Brasil é um dos poucos países no mundo a aceitar o desafio de proporcionar saúde integral e gratuita a uma população de mais de 100 milhões de pessoas. Isso pode comprometer a maior disponibilidade de medicamentos inovadores à população, em alguma medida. - Entre os países estudados, muitos têm baixa disponibilidade de dados, o que fornece algumas limitações à comparabilidade de dados entre países. **Para saber mais**: **Categorias:** Notícias --- ### [Tem novidade no blog !](https://academiadepacientes.com.br/tem-novidade-no-blog/) **Published:** outubro 18, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20500%20500%22%20width%3D%22500%22%20height%3D%22500%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22500%22%20height%3D%22500%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Não categorizado --- ### [Impacto do Limiar de custo-efetividade no acesso a medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/estudo-revela-impacto-dos-limiares-de-custo-efetividade-na-assistencia-farmaceutica/) **Published:** outubro 24, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Estudo aponta que se o limiar tivesse sido aplicado entre janeiro de 2015 e junho de 2022, para doenças raras e prevalentes, mais de 260 mil pacientes teriam deixado de ter acesso a tratamentos. **Content:** ⏰**Tempo de leitura: 2 minutos** Estudo conduzido pela Interfarma analisou retrospectivamente dados da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) entre janeiro de 2015 e junho de 2022 para entender qual seria o impacto da adoção de [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) (LCE) na incorporação de tratamentos ao SUS, proposta pela referida comissão na Consulta Pública nº 41/2022. **Por que isso importa:** A proposta de uso destes limiares nas decisões em saúde [recebeu recentemente recomendação final de aprovação](https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/noticias/2022/setembro/conitec-aprova-proposta-de-uso-de-limiares-de-custo-efetividade-lce-nas-decisoes-em-saude?utm_source=pocket_mylist) após um acidentado processo de consulta pública. Assim, foi aprovado o emprego do valor de 1 PIB per capita, de R$ 40 mil reais por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) para doenças prevalentes e três vezes este valor para doenças raras. **O quadro geral:** Com estes valores, a possibilidade de incorporação de medicamentos para doenças raras ao SUS será mais dificultada, não restando aos pacientes alternativa senão a de judicializar suas demandas. **O que dizem os números:** O estudo aponta que, se o limiar tivesse sido aplicado anteriormente, nas decisões tomadas entre janeiro de 2015 e junho de 2022, para doenças raras e prevalentes, mais de 260 mil pacientes teriam deixado de ter acesso aos seus respectivos tratamentos. > Se aplicado entre janeiro de 2015 e junho de 2022 pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), 260 mil pessoas ficariam sem medicamento **Sim, mas:** - A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) [alega que outros critérios entram em tela de juizo](https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/noticias/2022/setembro/conitec-aprova-proposta-de-uso-de-limiares-de-custo-efetividade-lce-nas-decisoes-em-saude?utm_source=pocket_mylist) para a tomada de decisão sobre incorporação de novos tratamentos ao SUS ( segundo ela, “critérios clínicos, de segurança, aspectos sociais, econômicos, organizacionais”). - No entanto, não há clareza sobre as bases normativas em que se ampara a tomada de decisões na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Só estudos independentes empíricos poderiam avaliar seu lugar em decisões passadas e futuras. O que se sabe é que a literatura internacional tende a confirmar a primazia do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) e dos LCE nas tomadas de decisão em [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) convencionais. Isto não favoreceria as pessoas que vivem com doenças raras. **Para saber mais:** [Estudo da Interfarma](https://www.interfarma.org.br/library/uso-de-limiares-de-custo-efetividade-nas-decisoes-em-saude-analise-historica-das-avaliacoes-da-conitec/). **Categorias:** Notícias --- ### [O direito ao diagnóstico preciso](https://academiadepacientes.com.br/o-direito-ao-diagnostico-preciso/) **Published:** outubro 24, 2022 **Author:** Salmo Raskin **Content:** Com o avanço do conhecimento e das técnicas de investigação em genética, uma faceta da medicina tem mudado drasticamente: a capacidade de estabelecer um diagnóstico causal absolutamente preciso. Na medicina de precisão genética que passaremos a praticar, a possibilidade de definição do diagnóstico aprofundado de uma condição ou predisposição é essencial. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20201%20304%22%20width%3D%22201%22%20height%3D%22304%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22201%22%20height%3D%22304%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Do ponto de vista do médico e do sistema de saúde, um diagnóstico preciso é útil pois: 🧬Permite um ganho na compreensão daquela condição em comparação com outros casos que tenham a mesma causa e já tenham sido relatados na literatura médica; 🧬A compreensão oriunda do diagnóstico exato permite oferecer ao paciente e seus familiares uma informação prognóstica mais precisa, definir uma programação de monitoramento periódico, visando a antecipação de complicações mais frequentes naquela determinada condição, e instituir tratamentos mais seguros e efetivos; 🧬Permite praticar uma medicina preventiva através do aconselhamento genético, incluindo estimativas de risco de repetição, diagnóstico genético embrionário, pré-natal ou neonatal, assim como a oferta de testes para identificar familiares em risco de terem a mesma alteração genética; 🧬 Elimina a necessidade de procedimentos invasivos e custos de investigação de outros possíveis diagnósticos similares; 🧬 Mesmo quando o diagnóstico definitivo for o de uma condição que ainda não tenha um tratamento especifico, será útil para que este paciente seja direcionado a grupos de pesquisas clínicas (caso queira e quando estes estiverem disponíveis) e contribua para novas descobertas terapêuticas. > **O avanço do conhecimento e das técnicas de investigação em genética possibilitam estabelecer um diagnóstico causal absolutamente preciso** Do ponto de vista dos pacientes e de seus familiares, o diagnóstico detalhado de alterações genéticas também tem grande utilidade. Ao propiciar maior suporte emocional, social e médico aos pacientes e seus familiares, confere as seguintes vantagens; 🧬 A importância que pacientes, seus pais e familiares dão ao simples conhecimento do nome da condição que estes próprios, seus filhos e parentes têm. Simplesmente querer saber o diagnóstico correto e exato não deveria ser algo subestimado por médicos e pelo sistema de saúde, nem colocado como mera curiosidade; é uma necessidade intelectual e emocional profunda e genuína, que é compartilhada por quase todos os pacientes e seus parentes, independente da peculiaridade de qual condição esteja sendo diagnosticada; 🧬 O fim de “odisseias diagnósticas” (como são chamadas as buscas intermináveis por um diagnóstico), com consequente redução de custos financeiros e emocionais para a família; 🧬Acesso às organizações de suporte àquela determinada condição, onde podem encontrar outras pessoas que têm a mesma condição, e compartilhar experiências; 🧬Acesso a instituições de saúde e educacionais mais adequadas às limitações e aptidões que pacientes, seus filhos e parentes possam ter, baseados na experiência que médicos e outros profissionais de saúde tenham com aquela condição específica; 🧬 Acesso a informação prognóstica correta, permitindo entender as reais expectativas e necessidades a curto, médio e longo prazo; 🧬 Informações sobre a possibilidade de parentes virem a ter a mesma condição ou de terem filhos com a mesma condição; 🧬 Opções de planejamento reprodutivo realistas, para o paciente e seus familiares; 🧬 Aliviar o sentimento de culpa. Ao médico, independentemente do tempo de carreira, está lançado o desafio de se adaptar a esta nova realidade, se atualizando e passando a investigar as causas mais profundamente. Aos gestores, cabe o desafio de capacitar o sistema de saúde para que todos tenham acesso a uma medicina genética de precisão, combatendo assim a [iniquidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/iniquidade/). Um diagnóstico aprofundado e correto pode levar a uma vida mais longa e com muito mais qualidade. --- Nota da Redação: Reproduzido da coluna **Receita de Médico**, do dr Salmo Raskin, em [O Globo. ](https://oglobo.globo.com/blogs/receita-de-medico/post/2022/10/o-direito-ao-diagnostico-preciso.ghtml) --- **Categorias:** Artigos --- ### [Estudo revela importância de critérios específicos para ATS em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/como-sao-avaliados-tratamentos-para-doencas-raras-em-diversos-paises/) **Published:** junho 10, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Estudo [recentemente publicado](https://www.cambridge.org/core/journals/international-journal-of-technology-assessment-in-health-care/article/abs/examining-the-impact-of-different-country-processes-for-appraising-rare-disease-treatments-a-case-study-analysis/262ACDA2BF1EE2C98B51245AB69B38A6) e assinado por alguns dos mais importantes especialistas em [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) e Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) traz revelações que há muito tempo têm sido apontadas no blog Academia de Pacientes e já são de amplo conhecimento de seus leitores. Ele reitera, mais uma vez, a necessidade de se contemplar as especificidades dos tratamentos de doenças raras (TDR), quando da realização de ATS em agências voltadas para este fim. No Brasil, tal tarefa cabe à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), mas esta não possui um processo específico de deliberação acerca dos mesmos e que levem em conta suas inúmeras particularidades. Isto tem gerado debates em solo nacional sobre a legitimidade e a transparência de suas decisões acerca de TDR, com potenciais abalos à credibilidade daquela agência. Com uma base de evidências caracteristicamente pequena (afinal, doenças raras acometem poucos pacientes) e preço muito elevado, processos convencionais de ATS têm sido problematizados internacionalmente, quando o assunto é TDR. Agora, esta pesquisa na modalidade “estudo de caso” analisou ATS realizadas em diversos países e os procedimentos adotados para deliberar sobre dois tratamentos medicamentosos contrastantes, empregando-se os seguintes critérios de inclusão no estudo: - tratamento para doença rara X ultrarrara - doença afetando crianças X adultos - doença incapacitante X cursando com risco de vida Os dois medicamentos selecionados para o estudo foram nusinersena, indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal, e voretigeno neparvovec, indicado para o tratamento da amaurose congênita de Leber. A propósito, no Brasil, ambos possuem registro na Anvisa. A nusinersena foi incorporada ao SUS através da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e o voretigeno neparvovec está sendo objeto de processos consultivos preliminares nesta agência. Foram analisados relatórios referentes a estes dois tratamentos, oriundos de países como Bélgica, Inglaterra, França, Alemanha, Itália, Noruega, Escócia, Súécia e Estados Unidos. O estudo verificou que os países com processos diferenciados, separados ou adaptados para deliberação sobre TDRs tinham abordagens mais consistentes para a gestão de questões a eles relacionadas no decorrer do processo de ATS. Por exemplo, no que se refere ao maior envolvimento das partes interessadas e disponibilidade de critérios para abordar as especificidades do mesmo, o que gerou mais transparência na tomada de decisão. Os resultados sugerem que abordagens específicas, separadas ou adaptadas para a avaliação de TDR podem facilitar uma tomada de decisão mais estruturada e consistente e uma melhor gestão de suas especificidades. Embora esses TDR prometam melhorar a saúde e a qualidade de vida (QV) dos pacientes, se o fazem ensejam desafios consideráveis ​​para os sistemas nacionais de saúde, no que tange à sua avaliação e incorporação a estes. Eles apresentam invariavelmente uma quantidade substancial de incertezas probatórias (evidentiary) e altos custos. As incertezas relacionadas à determinação do valor destas TDR decorrem de uma série de desafios caracteristicamente inerentes às doenças raras: - afetam um pequeno número de pessoas, - o conhecimento da história natural é frequentemente limitado - e sua apresentação é heterogênea. A avaliação dos TDR frequentemente envolve suposições importantes (verdadeiras apostas) sobre a progressão da doença que não podem ser validadas, e sua incorporação a sistemas de saúde só é possível com uma [disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/) (WTP) bem superior aos limites tradicionais. Isso levanta a questão de saber se os processos de ATS para TDR não deveriam ser objeto de padrões distintos dos convencionais. --- Os autores verificaram que processos suplementares/alternativos de avaliação de TDR possuem uma série de mecanismos / critérios formais, distintos dos processos-padrão, que podem permitir que as especificidades destes tratamentos sejam levadas em consideração no processo de tomada de decisão. Isso inclui, por exemplo, diferentes exigências de evidência para tratamento de doenças raras e ultrarraras, maior tolerância (leniência) em relação à qualidade da evidência e maior aceitação de incertezas, considerações mais abrangentes e um limiar de [Disposição a Pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/) mais elevado. O estudo conclui que “esses critérios formais podem ajudar a avaliar com mais precisão o valor e os desafios dos TDR de uma forma mais estruturada e fazer com que as decisões consequentes sejam mais transparentes e consistentes”. ## Trechos das decisões flexibilizadas O artigo traz alguns trechos de decisões que poderiam representar música para os ouvidos para pessoas que vivem com doenças raras no Brasil. Ressalvas que trariam maior justiça e equidade a processos de tomada de decisão envolvendo tecnologias de saúde destinadas a TDR. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20678%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22678%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22678%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Image by [Bernd Everding](https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2021/05/checklist-2313804_1280.jpg) from [Pixabay](https://pixabay.com/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=84874)Selecionamos alguns destes trechos. > “O comitê estava ciente de que há uma expressiva necessidade não-atendida nessa população porque não há tratamentos específicos disponíveis para essa condição. Ele reconheceu que os resultados dos ensaios clínicos eram incertos devido ao pequeno tamanho da amostra e ao acompanhamento limitado. No entanto, considerou que a evidência mostrou que o voretigene neparvovec melhorou o desempenho visual e foi capaz de prevenir a progressão da doença > > Inglaterra, voretigeno neparvovec > Ao avaliar medicamentos para grupos particularmente pequenos de pacientes com doença muito grave, pode-se aceitar uma menor exigência de documentação e um maior uso de recursos comparados a outras medidas > > Noruega, voretigeno neparvovec . > As incertezas na documentação e nos resultados apresentados pelo TLV são consideradas muito altas. No entanto, essas incertezas devem ser entendidas com base na raridade da doença > > Suécia, voretigeno neparvovec > Alguns pacientes serão capazes de viver mais com uma significativa melhor qualidade de vida. > > Noruega, nusinersena > Considerando … seu início sendo logo após o nascimento (formas graves evoluindo rapidamente), ou mais tarde na infância > > França, voretigeno neparvovec > O comitê reconheceu a dificuldade de avaliar medicamentos para condições muito raras > > Inglaterra, nusinersena **Categorias:** Não categorizado --- ### [Promotores franceses iniciam investigação criminal sobre o recall do ventilador Philips](https://academiadepacientes.com.br/promotores-franceses-iniciam-investigacao-criminal-sobre-o-recall-do-ventilador-philips/) **Published:** setembro 9, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Os problemas legais continuam para a Philips e o recall aparentemente interminável de cerca de 5,5 milhões de suas máquinas de suporte respiratório. A fabricante de dispositivos holandesa está agora na mira dos promotores franceses. O Ministério Público de Paris [confirmou](https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/french-prosecutors-probe-philips-respirator-recall-france-info-reports-2022-09-08/ "confirmou") à Reuters na quinta-feira que abriu uma investigação criminal preliminar sobre o recall, que começou em junho de 2021 e diz respeito à espuma à base de poliester incorporada em muitas das máquinas CPAP e BiPAP da Philips, ventiladores e outros dispositivos respiratórios. A investigação francesa começou um ano depois, em 20 de junho. Um porta-voz dos promotores disse à Reuters que a investigação decorre de “queixas apresentadas com base em fraude agravada, ataques involuntários à integridade física, ameaça à vida de outras pessoas e administração de substâncias nocivas.” De acordo com um [relatório da France Info](https://www.francetvinfo.fr/sante/info-franceinfo-affaire-des-respirateurs-philips-une-enquete-preliminaire-ouverte-par-le-parquet-de-paris_5348104.html), a Agência Nacional de Medicamentos do país recebeu quase 3 mil relatórios de efeitos adversos relacionados aos dispositivos respiratórios recolhidos. Estima-se que 370 mil das máquinas afetadas foram distribuídas na França no momento do recall; até agora, apenas cerca de um terço delas foram consertadas ou substituídas desde que a Philips iniciou seu programa de reparos no outono passado, de acordo com o relatório. A Philips não respondeu imediatamente ao pedido de comentário da Fierce Medtech. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20394%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22394%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22394%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)ReproduçãoO recall começou no ano passado, depois que a Philips recebeu um excesso de relatórios descrevendo a tendência da espuma de poliuretano – que é usada para abafar o som e as vibrações nos dispositivos – de se decompor com o tempo, liberando produtos químicos e partículas potencialmente nocivas no fluxo de ar do usuário. Os [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) em uma ação coletiva em andamento contra a empresa mostraram que os funcionários da Philips foram [alertados sobre problemas com a espuma](https://www.fiercebiotech.com/medtech/philips-flagged-ventilator-foam-issues-years-beginning-recall-court-docs-show) já em 2015, vários anos antes do início formal do recall. O recall originalmente compreendia entre 3 milhões e 4 milhões de dispositivos distribuídos em todo o mundo, mas desde então foi expandido para incluir cerca de 5,5 milhões de máquinas fabricadas desde 2009. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) informou recentemente que recebeu [mais de 69 mil reclamações](https://www.fiercebiotech.com/medtech/philips-recall-sparks-48k-complaints-fda-three-months-including-44-deaths) relacionadas aos dispositivos respiratórios afetados desde que o recall começou – incluindo 168 relatos de morte – em comparação com as meras 30 reclamações recebidas na década que antecedeu o alerta de segurança. A maior parte dos relatórios chegou entre 1º de maio e 31 de julho deste ano, segundo a agência, totalizando mais de 48 mil reclamações que incluíram 44 mortes de pacientes. Além da investigação francesa e do processo de ação coletiva – que atualmente compreende mais de 300 ações separadas, de acordo com uma [contagem](https://www.jpml.uscourts.gov/sites/jpml/files/Pending_MDL_Dockets_By_Actions_Pending-August-15-2022.pdf) (PDF) – a Philips também está em “discussões confidenciais” com o Departamento de Justiça (DOJ) dos EUA, de acordo com Roy Jakobs, líder de negócios da divisão de cuidados conectados da Philips e [novo CEO](https://www.fiercebiotech.com/medtech/philips-ceo-van-houten-hands-reins-head-beleaguered-connected-care-business). Durante uma ligação no final de julho com investidores, Jakobs não divulgou detalhes sobre as conversas, mas confirmou que o DOJ havia emitido uma proposta termo de ajuste de conduta no início daquele mês. O possível acordo veio pouco depois de o Departamento de Justiça intimar a Philips em abril para obter mais informações sobre o recall, como a fabricante de dispositivos divulgara em outro [relatório](https://www.philips.com/a-w/about/news/archive/corpcomms/news/press/2021/philips-first-quarter-results-2021.html) naquele mês. --- Fonte: Fierce Biotech **Categorias:** Não categorizado --- ### [Alemanha obtém desconto de 38% no preço de Zolgensma](https://academiadepacientes.com.br/alemanha-obtem-desconto-de-38-no-preco-de-zolgensma/) **Published:** outubro 22, 2022 **Author:** Neil Grubert **Content:** Um desconto de € 1,395 milhão (aproximadamente 7 milhões de reais) para a terapia genética Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) acaba de ser negociado entre a Novartis e a GKV-Spitzenverband da Alemanha (Associação Nacional de Fundos Estatutários de Seguro de Saúde), de acordo com [transcript.de](http://transcript.de/). O valor representa uma redução de 38% no preço de tabela de € 2,256 milhões (cerca de 11 milhões e meio de reais) que a Novartis propôs ao IQWiG ([bit.ly/3F1lCHo](http://bit.ly/3F1lCHo)). A empresa não divulgou se quaisquer condições (por exemplo, pagamento por metas de desempenho) estão associadas ao preço do desconto. A Novartis afirmou que teve um diálogo aberto e construtivo com as partes interessadas ([stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)), como o Gemeinsamer Bundesauschuss (GBA; Comitê Conjunto Federal, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) alemã) e os pagadores, para “desenvolver soluções baseadas em parceria para o acesso a essa terapia genética”. O processo legal envolvendo Zolgensma na Alemanha demorou consideravelmente mais do que o normal. Como um medicamento órfão, o tratamento para a atrofia muscular espinhal (AME) deveria originalmente passar por um processo abreviado de avaliação de benefícios. Em dezembro de 2020, no entanto, o GBA suspendeu o procedimento cinco meses após o seu lançamento, porque as vendas de Zolgensma já haviam ultrapassado 50 milhões de euros, ponto em que os medicamentos órfãos se tornam sujeitos ao processo padrão da legislação farmacêutica alemã. ([bit.ly/3qdyeDX](http://bit.ly/3qdyeDX)) Em novembro de 2021, o GBA publicou sua avaliação antecipada de benefícios. Com base nos dados disponíveis, o GBA não encontrou evidência de benefício adicional em nenhum grupo de pacientes. Josef Hecken, presidente do GBA, comentou sobre as implicações do veredito para o acesso à terapia: “Embora as famílias com crianças doentes e os médicos que as tratam esperassem um resultado melhor com Zolgensma, a decisão definitivamente não implica em nenhuma restrição de atendimento. O medicamento ainda pode ser receitado e usado dentro do escopo de sua autorização de comercialização e em conformidade com os padrões de garantia de qualidade.” A agência pretende realizar uma nova avaliação a partir do verão de 2027, na pior das hipóteses. Hecken acredita que “até lá, esperamos ter informações do tratamento cotidiano para poder chegar a conclusões sobre o benefício adicional a longo prazo. Os preparativos para a coleta de evidências do mundo real já estão em andamento.” ([bit.ly/30aKGto](http://bit.ly/30aKGto)) Para receitar o medicamento, os médicos serão obrigados a participar de um estudo de registro obrigatório. Cerca de 500 crianças com AME pré-sintomáticas e com AME tipo 1 ou 2 serão incluídas no estudo, que dará atenção especial à [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) e progressão da doença, incluindo complicações graves e efeitos colaterais. Devido ao atraso na conclusão da avaliação completa pelos trâmites legais, os descontos serão retroativos a 1º de julho de 2021. O GKV Spitzenverband indicou anteriormente que a base para as negociações de descontos seria o custo da terapia apropriada para comparação, Spinraza, da Biogen (nusinersena). --- Nota da Redação: Nesta terça-feira, 25/10, a Câmara dos Deputados [realiza audiência pública](https://academiadepacientes.com.br/comissao-debate-a-incorporacao-do-zolgensma-remedio-para-ame-no-sus/) para discutir a incorporação do Zolgensma ao SUS, convocada pela deputada Carmen Zanotto (PPS). --- **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Comissão debate nesta terça-feira a incorporação do Zolgensma, remédio para AME, ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/comissao-debate-a-incorporacao-do-zolgensma-remedio-para-ame-no-sus/) **Published:** outubro 22, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Comissão de Seguridade Social e Família da Câmara dos Deputados debate na terça-feira (25) a incorporação do medicamento Zolgensma no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). O debate foi solicitado pela deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC). **Content:** A Comissão de Seguridade Social e Família da Câmara dos Deputados debate na terça-feira (25) a incorporação do medicamento Zolgensma no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS). O debate foi solicitado pela deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC). O Zolgensma é um tratamento para crianças com atrofia muscular espinhal (AME), uma doença de origem genética que impede o desenvolvimento adequado dos músculos e que, na sua versão mais grave, costuma causar a morte antes dos dois anos de idade. Conhecido como o medicamento mais caro do mundo – custa US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 11 milhões) por paciente –, Zolgensma é produzido pela suíça Novartis, e promete neutralizar em crianças de até dois anos os efeitos da atrofia muscular espinhal. ## Spinraza O primeiro medicamento para AME no Brasil foi o Spinraza, da Biogen, registrado pela Anvisa em 2017, depois de mobilizações de famílias pedindo ajuda do governo para custear o tratamento, em torno de R$ 3 milhões na época. Desde o ano passado, o medicamento está disponível no SUS. Tanto o Spinraza quanto o Zolgensma aumentam a produção da proteína SMN, mas somente o Zolgensma é capaz de neutralizar os efeitos da AME. Pessoas com AME têm baixos níveis da proteína SMN. Os neurônios precisam dela para conseguir enviar ordens para os músculos através dos nervos que descem pela medula Zanotto espera, com o debate, chegar ao melhor entendimento quanto à inovação e à importância do novo medicamento. “O debate precisa existir, porque evidentemente a medicina não deixará de evoluir, a sociedade se modifica constantemente, e os modelos de saúde pública notadamente precisam se adequar a estas novas realidades da indústria farmacêutica”, afirma a deputada. ## Debatedores Foram convidados: - a médica neuropediátrica Adriana Banzzatto Ortega; - a diretora Nacional do Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal, Diovana Loriato; - o representante da Corporate Affairs da Novartis no Brasil Leandro Fonseca; - um representante da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS); e - a diretora do departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias e Inovações em Saúde do Ministério da Saúde, Vania Cristina Canuto Santos O debate será realizado às 10 horas, no plenário 7. ## Enquanto isso, na Alemanha Recentemente, um desconto de 1,395 milhão de euros para a terapia genética Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)foi negociado entre a Novartis e a GKV-Spitzenverband da Alemanha (Associação Nacional de Fundos Estatutários de Seguro de Saúde), de acordo com transcript.de. O valor representa uma redução de 38% no preço de tabela de 2,256 milhões de euros que a Novartis apresentou ao IQWiG, equivalente da Anvisa brasileira. A empresa não divulgou se quaisquer condições (por exemplo, pagamento por metas de desempenho) estão associadas ao preço com desconto. A informação é de Neil Grubert, colaborador do blog Academia de Pacientes. Maiores detalhes sobre esta negociação você lê [aqui](https://academiadepacientes.com.br/alemanha-obtem-desconto-de-38-no-preco-de-zolgensma/). --- Fonte: Com informações da [Agência Câmara de Notícias](https://www.camara.leg.br/noticias/915331-comissao-debate-a-incorporacao-do-zolgensma-remedio-para-ame-no-sus/) **Categorias:** Notícias --- ### [Qual o impacto do novo processo de análise de custo-efetividade na Dinamarca?](https://academiadepacientes.com.br/qual-o-impacto-do-novo-processo-de-analise-de-custo-efetividade-na-dinamarca/) **Published:** outubro 19, 2022 **Author:** Neil Grubert **Content:** Qual foi o impacto do novo processo de análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (ACE) da Dinamarca no acesso a novos medicamentos e com que frequência ele está sendo usado em comparação com análise de minimização de custos e inclusão direta em diretrizes terapêuticas? Desde 1º de janeiro de 2021, o Conselho Dinamarquês de Medicamentos usa a ACE para avaliar muitos novos medicamentos e indicações. Dessa data até o final de setembro de 2022, foram avaliados 24 medicamentos. **Vinte e um destes foram analisados pelo processo-padrão: 13 passaram por ACE e oito foram considerados equivalentes com base na análise de minimização de custos.** Os outros três medicamentos foram incluídos diretamente nas diretrizes terapêuticas. O tempo máximo permitido para avaliação de novos medicamentos/indicações em ambos os processos é de 112 dias (16 semanas), a partir da finalização da validação técnica do dossiê. Os tempos de processamento sob o processo-padrão variaram de 65 a 449 dias e tiveram uma média de 158 dias—41% acima do limite de tempo. O quadro abaixo (em inglês) mostra os atrasos para cada medicamento/indicação avaliada no processo padrão. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Novos medicamentos são adicionados às diretrizes de tratamento existentes se seu efeito e perfil de segurança forem comparáveis ​​aos das opções terapêuticas já estabelecidas. O Conselho Dinamarquês de Medicamentos prepara análises de custos que formam a base para uma licitação da [Amgros](https://www.amgros.dk/en/) e, em seguida, recomenda os produtos com os custos totais mais baixos. Um dos objetivos da inclusão direta nas diretrizes de tratamento é acelerar o acesso. No entanto, o tempo de processamento dos três medicamentos avaliados por esse método variou de 205 a 394 dias, com média de 273 dias – 144% acima do prazo. O Conselho de Medicamentos recomendou 12 medicamentos (50%) para tratamento padrão e recomendou parcialmente mais dois (8%) produtos. No entanto, 10 medicamentos (42%) não foram recomendados para [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) \_ uma porcentagem maior do que nos últimos anos. O EFPIA Patients WAIT Indicator 2021 Survey verificou que a Dinamarca perde apenas para a Alemanha em disponibilidade e tempo de disponibilidade de medicamentos que receberam autorização de comercialização europeia de 2017 a 2020. Em 1º de janeiro de 2022, 81% dos novos medicamentos foram reembolsados ​​na Dinamarca —47% totalmente e 34% parcialmente. O tempo médio de disponibilidade foi de 176 dias, muito mais abreviado do que a média europeia de 511 dias. A indústria certamente espera que os novos métodos de avaliação não prejudiquem o acesso a terapias inovadoras na Dinamarca. --- **Categorias:** Pelo Mundo --- ### ["Testes do pezinho" para AME serão realizados este mês ...](https://academiadepacientes.com.br/testes-do-pezinho-para-ame-serao-realizados-este-mes/) **Published:** outubro 18, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Portugal inicia projeto-piloto de teste do pezinho até o final de outubro e visando alcançar 100 mil bebês. **Content:** … **Em Portugal!** Foi o que anunciou a edição do jornal português [Diário de Notícias](https://www.dn.pt/sociedade/portugal-vai-iniciar-rastreio-em-100-mil-bebes-para-identificar-uma-das-doencas-raras-mais-comuns--15254989.html) em sua edição de 15 de outubro. Em fase de projeto-piloto, a iniciativa marca a conclusão de dois anos de planejamento, que envolveu desde a coleta de literatura científica que comprovasse a viabilidade de realizá-lo, obras no laboratório do [Instituto Nacional de Saúde Dr. Ricardo Jorge](https://www.insa.min-saude.pt/category/institucional/o-instituto/) (INSA) e a disseminação de informação sobre a iniciativa, endereçada a todos os centros de triagem lusitanos. A idéia é, nesta fase, rastrear 100 mil bebês para se definir a taxa de [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) no País num processo que deve durar algo entre 16 a 17 meses, segundo estimativa de Joaquim Brites, presidente da [Associação Portuguesa de Neuromusculares](https://apn.pt/apn/) (APN). Estima-se que a AME acometa 1 bebê a cada 10 mil nascidos vivos. De posse dos resultados deste rastreio é que se verificará se esta doença será incluída no teste do pezinho, que naquele país ja conta com 26 doenças (ver abaixo). A APN calcula que existam em Portugal 137 pessoas com AME, das quais 29 com o tipo 1, elegíveis para tratamentos com Spinraza® e Zolgensma®. Todos os outros casos são do tipo 2 e 3, à exceção de três casos do tipo 4, que são muito esporádicos, diagnosticados na fase adulta e cuja média de sobrevivência é bem mais elevada. “O impacto no tratamento da doença com este primeiro medicamento e com outro que apareceu é enorme”, afirma Brites, referindo-se a Spinraza® e Zolgensma®. E acrescenta: “Nunca mais morreu nenhuma criança das que podem receber o tratamento. E já temos crianças com quatro anos ou mais”. A expectativa de vida de crianças com AME tipo I sem tratamento é de cerca de dois anos.. O Programa Nacional de Rastreio Neonatal (PNRN) de Portugal realiza, desde 1979, o teste do pezinho em todos os recém-nascidos, para algumas doenças graves. Todas as análises laboratoriais do PNRN são efetuadas na Unidade de Rastreio Neonatal, Metabolismo e Genética, do Departamento de Genética Humana, no Instituto Nacional de Saúde Doutor Ricardo Jorge (INSA), no Porto. O INSA é um órgão da administração indireta de Portugal, sob a tutela do Ministério da Saúde. --- ## Doenças rastreadas pelo “teste do pezinho” em Portugal - Hipotiroidismo congênito - Fibrose cística - Doenças hereditárias do metabolismo - **Aminoacidopatias** - Fenilcetonúria (PKU) / Hiperfenilalaninemias - Tirosinemia Tipo I - Tirosinemia Tipo II - Leucinose (MSUD) - Citrulinemia Tipo I - Acidúria arginino-succínica - Hiperargininemia - Homocistinúria clássica - Hipermetioninemia (Déf. MAT) - **Acidúrias Orgânicas** - Acidúria propiônica (PA) - Acidúria metilmalônica (MMA, Mut-) - Acidúria isovalérica (IVA) - Acidúria 3-hidroxi-3-metilglutárica (3-HMG) - Acidúria glutárica tipo I (GA I) - 3-Metilcrotonilglicinúria (Déf. 3-MCC) - Acidúria malônica - **Doenças Hereditárias da ß-oxidação Mitocondrial dos Ácidos Gordos** - Def. da desidrogenase dos ácidos graxos de cadeia média (MCADD) - Def. da desidrogenase dos ácidos graxos de cadeia muito longa (VLCADD) - Def. da desidrogenase de 3-hidroxi-acil-CoA de cadeia longa (LCHADD)/TFP - Def. em carnitina-palmitoil transferase I (CPT I) - Def. em carnitina-palmitoil transferase II (CPT II)/CACT - Def. múltipla das acil-CoA desidrogenases dos ácidos graxos (Acidúria Glutárica Tipo II) - Def. primária de carnitina (CUD) --- ## **“É uma vitória para Portugal”** A pedido do blog Academia de Pacientes, Joaquim Brites, presidente da APN, deu-nos um depoimento. Segue abaixo > Durante as negociações, ficou claro que para dar credibilidade ao projeto piloto, era necessário um número de testes do pezinho superior ao dos nascimentos anuais em Portugal, que são cerca de 80 mil. > > Desta forma, pela dimensão da amostra, para além de obtermos uma confirmação da [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) da doença na população portuguesa, conseguiríamos introduzir o projeto em dois orçamentos de Estado e, por sua importância e dimensão, torná-lo definitivo. > > Julgo que é o que vai acontecer, já que vamos precisar de cerca de 16 meses para chegarmos aos 100 mil bebês rastreados. Confirmo que está tudo a postos para os testes do pezinho para AME, que deverão acontecer a partir do dia 24 deste mês. > > Foi a APN que produziu os folhetos que vão ser distribuídos aos pais. Serão entregues em todos os cerca de 3.400 Centros de Recolha (coleta) de sangue, até o final desta semana. > > Já estão prontas todas as obras que foram necessárias, formados todos os Centros de Recolha, públicos e privados, adquiridos todos os testes e já estão de sobreaviso todos os seis Centros Hospitalares que irão fazer o acompanhamento dos casos detectados, a confirmação genética do diagnóstico e o possível tratamento. > > Vamos tentar cumprir o prazo dos 20 dias até o tratamento dos casos confirmados e melhorá-lo se for possível. É uma grande vitória! Para além disso, Portugal vai ser um dos poucos países da Europa com um projeto-piloto nacional do teste do pezinho para AME. > > **Joaquim Brites** **Categorias:** Notícias --- ### [Câmara Técnica do MS faz sua primeira reunião sobre doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/camara-tecnica-do-ms-faz-sua-primeira-reuniao-sobre-doencas-raras/) **Published:** outubro 12, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Foi realizada na quarta-feira (5/10) a primeira reunião da Câmara Técnica Assessora (CTA) das Doenças Raras, criada pelo Ministério da Saúde em maio deste ano, através da [Portaria 155](https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/portaria-n-155-de-5-de-maio-de-2022-*-405932421). O encontro ocorreu em Brasília com expressiva presença de representantes das sociedades médicas envolvidas na atenção às condições raras da população brasileira, como a Sociedade Brasileira de Genética Médica (SBGM), Sociedade Brasileira de Enfermagem em Genética e Genômica (SBEGG), programas de Triagem Neonatal e gestores do Ministério da Saúde. Na reuniao, que foi conduzida pela Coordenadora-Geral de Atenção Especializada – CGAE da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES), Ana Patricia de Paula, foram abordados diversos temas, desde a mudança da expressão “doenças raras” para “condições raras” \_ “menos estigmatizante para o paciente” \_ até a necessidade de uma mudança de perspectiva (cultural, digamos assim) dos gestores de saúde no cuidado a estes pacientes. Na ocasião, foi informado que a reunião seria de caráter deliberativo. No entanto, a Portaria 155, que institui a Câmara Técnica Assessora das Doenças Raras, destaca seu caráter consultivo. > *“Art. 1º* *Fica instituída Câmara Técnica Assessora (CTA), de caráter técnico, **consultivo** e educativo, de natureza interinstitucional e multiprofissional* *\[…\]”* Na reunião, foi apontada pelo biólogo e sanitarista Natan Monsores (UnB), um dos expositores, a dificuldade de se sensibilizar o gestor de saúde para a cronicidade e complexidade das doenças raras, e que seria necessária uma mudança de perspectiva para orientá-lo na assistência a estes pacientes. O qualificativo “raras” poderia estar sugerindo a este gestor o caráter esporádico desta demanda, comprometendo assim sua adesão a uma proposta de assistência mais estruturada, complexa e distinta daquela habitualmente oferecida a pacientes com doenças mais frequentes. Foi apontada também a necessidade de uma melhor navegação do paciente raro no interior do SUS, e de suas distintas [redes de atenção à saúde](https://www.gov.br/pt-br/servicos-estaduais/as-redes-de-atencao-a-saude-1), visando atenção integral a suas necessidades de saúde. Destacou-se a necessidade, em termos de gestão, de inserçao mais efetiva dos pacientes nas [linhas de cuidado](http://Sua%20inser%C3%A7ao%20efetiva%20nas%20linhas%20de%20cuidado%20de%20forma%20dialogada%20nos%20diversos%20niveis%20de%20aten%C3%A7ao%20(%20com%20fluxos%20nem%20sempre%20lineares%20mas%20concentricos)%20fazendo%20intersec%C3%A7%C3%A0o%20com%20os%20programas%20existentes,%20implementando%20outros,%20de%20forma%20a%20identificar%20as%20demandas,%20promover%20a%20assistencia%20integral%20e%20a%C3%A7%C3%B5es%20educativas.) para pessoas com doenças raras, de forma dialogada com gestores nos diversos niveis de atençao, da básica a especializada, “com fluxos nem sempre lineares mas concentricos” e fazendo interseção com os programas já existentes e “eventualmente implementando outros”. A secretária do Departamento Científico de Genética da Sociedade Brasileira de Pediatria, dra. Raquel Boy, destacou a importância da criação da Câmara Técnica. “É um marco para uma mudança de paradigma no entendimento das necessidades e complexidade das doenças raras”. Segundo a médica, ao congregar diversas especialidades pediátricas e programas de educação continuada, a SBP se mostra atuante e comprometida com a assistência, ensino e atualização científica. “É fundamental ampliar as atividades educativas e técnico-científicas sob a forma de palestras, mesas redondas e conferências nos congressos acerca dos diversos temas associados às condições raras; atuar na elaboração de posicionamentos técnicos na forma de protocolos clínicos e informativos; além de realizar eventos sobre o tema e divulgar na mídia para a população em geral”, concluiu A segunda reunião da CTA está agendada para final de novembro. **Concluindo:** Os itinerários terapêuticos em doenças raras, que vão do diagnóstico até o tratamento possível, muitas vezes são paliativos e exigem um corpo clínico especializado e complexo. O maior desafio no momento parece ser a organização das redes de atenção à saúde de forma a garantir ao paciente um fluxo de assistência coordenada em todos os níveis, desde a prevenção até a reabilitação. Cabe à Atenção Básica papel fundamental e de porta de entrada no SUS, prestando orientações aos pacientes, encaminhando-os à atenção especializada quando necessário, e dando seguimento ao aconselhamento genético, quando pertinente. É a navegação por todo esse sistema complexo que parece desafiar a administração central neste momento. **Categorias:** Notícias --- ### [As consequências genéticas do casamento entre primos: o que é real e o que é tabu](https://academiadepacientes.com.br/as-consequencias-geneticas-do-casamento-entre-primos-o-que-e-real-e-o-que-e-tabu/) **Published:** outubro 13, 2022 **Author:** BBC News Mundo **Excerpt:** O casamento entre primos é muito comum em todo o mundo, especialmente no Oriente Médio, no sul da Ásia e no norte da África. Cerca de 10% das famílias de todo o mundo são formadas por casais de primos em primeiro ou segundo grau. Eles representam mais de 750 milhões de pessoas. **Content:** BBC News Mundo\* Toda cultura tem seus tabus – crenças profundamente arraigadas de que certas práticas são ruins ou até abomináveis. Os tabus são essencialmente uma forma de controle social que nos diz quais comportamentos são aceitáveis e quais não são. Os tabus fazem parte importante da cultura. Algo que é considerado repulsivo em uma sociedade pode ser uma prática cotidiana em outra. O casamento entre primos é um exemplo. Ele é muito comum em todo o mundo, especialmente no Oriente Médio, no sul da Ásia e no norte da África. Cerca de 10% das famílias de todo o mundo são formadas por casais de primos em primeiro ou segundo grau. Eles representam mais de 750 milhões de pessoas. O casamento entre primos é permitido por lei na maior parte da Europa, América, Austrália e em partes da África e da Ásia. Mas o mapa das leis de casamento entre primos nos Estados Unidos parece uma colcha de retalhos. > **Na Europa e na América, o casamento entre primos costumava ser bastante comum** Alguns Estados, como Nova York, Califórnia e a Flórida, permitem o casamento entre primos-irmãos sem restrições. Mas em muitos outros, como a Virgínia Ocidental, o Kentucky e o Texas, o casamento entre primos é totalmente proibido. E há os Estados que permitem o casamento entre primos com limitações. No Arizona, Illinois e em Utah, você só pode casar-se com seu primo se um dos dois for estéril ou se ambos tiverem mais que uma determinada idade. E, no Maine, você só pode casar com sua prima se tiver se submetido a aconselhamento genético. Mas por quê? Se perguntarmos aos norte-americanos por que o casamento entre primos não é correto, a maioria responderá que é porque os filhos do casal sofrerão de doenças genéticas. Será verdade? ## Os riscos da mistura de genes idênticos A geneticista Wendy Chung, da Universidade Columbia em Nova York, nos Estados Unidos, pesquisa os transtornos genéticos, que ocorrem quando o DNA mostra algum sinal de anomalia. Chung também assessora e trata de famílias com transtornos genéticos. Para ela, “a genética é extremamente lógica. (…) E é muito satisfatório poder entender a ciência e ajudar as pessoas, as famílias afetadas.” À medida que o embrião cresce no útero, existe todo tipo de forma em que os genes podem mudar e causar transtornos. Existem anomalias genéticas, por exemplo, quando uma parte do corpo não cresce da forma esperada, como o lábio leporino. Qual a relação entre a taxa de doenças genéticas entre os descendentes de primos-irmãos e a população em geral? “Simplesmente pelo fato de decidir ter descendentes, existe 3 a 4% de risco de ter um filho com um dos principais tipos de problemas. Em um casal de primos-irmãos, este risco dobra”, explica Chung. Dependendo das circunstâncias, existem muitas razões para querer casar-se com seu primo ou prima. Em primeiro lugar, vem a ideia de manter bens na família. E, depois, vem a familiaridade. O objetivo do casamento arranjado é unir pessoas com um histórico de anos de relações familiares, em vez de um homem ou uma mulher com quem só se tenha tido alguns poucos e incômodos encontros. Na Europa e nas Américas, o casamento entre primos costumava ser bastante comum. Pessoas conhecidas, como Charles Darwin, Edgar Allan Poe e Albert Einstein, casaram-se com suas primas-irmãs. E isso não ocorreu apenas no passado distante. A primeira esposa de Rudolph Giuliani, ex-prefeito de Nova York, nos Estados Unidos, era sua prima em segundo grau. ## Genes anômalos De forma geral, o casamento entre primos é bastante seguro. Mas, em certas populações ou famílias específicas, pode haver mais riscos. Chung afirma que isso se deve a uma categoria de condições genéticas. “Você tem duas cópias do seu gene, uma da sua mãe e outra do seu pai. Para determinadas condições, é preciso ter mudanças genéticas nas duas cópias dos genes para causar um problema.” “Se você tiver 50% desse gene fazendo seu trabalho, pode dar certo”, explica a geneticista. “Mas, quando você tem 100% \[anômalo\], aí acontecem os problemas.” Quando Chung fala em problemas, ela se refere a condições autossômicas recessivas. Existem milhares delas e algumas são muito conhecidas e graves, como a anemia falciforme, a fibrose cística e a atrofia muscular espinhal. A maioria das pessoas do mundo possui alguns genes recessivos anômalos. Se você tiver uma cópia anômala, não há problema. Mas, se você tiver duas cópias anômalas, surgirá um distúrbio. Isso significa que não é preciso casar-se com seu primo para ter um filho com um distúrbio recessivo. Mas “quando você compartilha 12,5% da sua informação genética com seu parceiro, existe um risco maior de que os dois carreguem uma mutação no mesmo gene herdado de um ancestral comum”, explica Chung. E se ambos forem portadores da mesma condição genética recessiva, existe maior probabilidade de que seu filho nasça com um transtorno genético. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20450%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22450%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22450%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Regina Peruggi é prima em segundo grau de Rudolph Giuliani. Eles foram casados entre 1968 e 1982, embora tenham se separado em 1975. Não tiveram filhos## Famílias endogâmicas Para determinar o risco genético envolvido no casamento de um primo, Chung afirma que não podemos olhar simplesmente para esse casal ou sua família. “Não é só a questão do casamento entre primos-irmãos”, explica ela, “mas, na verdade, o contexto da população mais ampla em que isso está ocorrendo.” “Em certas comunidades, pode ter ocorrido casamentos mistos por gerações”, afirma Chung. “Seja em uma ilha, uma aldeia ou uma cidade, pode haver frequência relativamente alta de certas variantes genéticas em certos genes que conferem maior risco de doenças.” Ela prossegue: “Em certas famílias de realeza, isso ocorreu para manter o poder, para manter a riqueza dentro da família. Por isso, não se trata apenas de compartilhar 12,5% da sua informação genética. Na verdade, você pode estar compartilhando uma fração muito maior das suas informações genéticas, devido a essas relações ao longo de várias gerações.” Chung afirma que, quando uma população teve muitos casamentos entre primos no passado, existe maior risco de ter filhos com transtornos genéticos. Mas, quando não há muitos casamentos entre primos, esse risco é muito menor. Os geneticistas não conseguem calcular com precisão o risco de condições recessivas para todos os casamentos entre primos, pois cada família e cada casal é diferente. Para determinar o risco de um casal, o geneticista precisaria observar seus genes, para ver se ambos são portadores das mesmas anomalias. Isso é particularmente importante nas comunidades em que esses transtornos são mais frequentes, como os judeus ultraortodoxos de Nova York. Chung trabalha com essa comunidade. “O rabino Eckstein, membro dessa comunidade, infelizmente foi afetado de forma trágica com sua família porque tinha vários filhos com a doença de Tay-Sachs, que é mortal”, ela conta. “Até hoje, não temos tratamento para essa doença e as crianças morrem antes dos cinco anos”, explica a geneticista. “E pode ser estigmatizante saber que você é portador de Tay-Sachs. Se a sua família tiver esse gene, pode ser menos desejável que você forme um casal na comunidade.” A formação de casais é a maneira que define a maioria dos casamentos daquela comunidade. E essa prática cultural tornou-se uma oportunidade para solucionar o problema de Tay-Sachs. O rabino Eckstein idealizou um plano para que os jovens se submetessem a um teste genético antes da formação do casal. Os portadores de Tay-Sachs só formariam casais com os não portadores. “Culturalmente, foi extremamente bem aceito, bem considerado e este programa, de fato, foi transformador para a comunidade judia ortodoxa, pois realmente já não vemos mais a doença de Tay-Sachs”, afirma Chung. Por isso, casar-se com um primo pode ser arriscado em algumas comunidades, mas esse risco geralmente não é muito maior que o da população comum. E, com a ajuda da ciência — com o assessoramento genético e a fertilização in vitro —, as comunidades podem reduzir ainda mais o risco desses genes recessivos. ## ‘Não é aceito como normal’ Os riscos genéticos de casar-se com seu primo foram superdimensionados, afirma Mona Chalabi no seu podcast *Am I Normal?* E, com a ciência moderna, o casamento entre primos provavelmente é mais seguro do que nunca. A maioria das proibições de casamentos entre primos nos Estados Unidos entrou em vigência em meados do século 19 até o princípio do século 20. Mas, no Texas, a proibição é muito mais recente: ela entrou em vigor em 2005. O Estado estabeleceu essa proibição em resposta à chegada de uma seita fundamentalista, acusada de abusos infantis, que se originou nos mórmons. Naquele caso, ao casamento entre primos somava-se o casamento infantil. O legislador estadual que propôs o projeto de lei afirmou: “Primos não se casam, da mesma forma que irmãos não se casam. E, quando isso acontece, sobrevém um mau resultado. Simplesmente não é aceito como normal”. Por isso, a lei do Texas veio legitimar o estigma do casamento entre primos e reforça os tabus no Estado. Mas para quem servem os tabus e o que eles realmente tentam fazer? O casamento entre primos é praticado, em grande medida, em culturas não brancas, de forma que Chalabi, a apresentadora do podcast, é da opinião de que parte desse preconceito é, simplesmente, racismo. Se os árabes, os oriundos do norte da África ou do sul da Ásia o praticam, algumas pessoas podem pensar que se trata de algo a ser evitado. Mas você talvez goste do seu primo e, quando terminar a leitura, pode querer convidá-lo para sair. --- \*Este artigo é um resumo do episódio “É tão ruim assim casar com meu primo?” (Is Marrying My Cousin Really That Bad?) do podcast *Am I Normal?* *with Mona Chalabi* (“Eu sou normal? com Mona Chalabi”), pelo TED Audio Collective e reproduzido pela BBC. **Categorias:** Notícias --- ### [Iniciativa transnacional visa dar viabilidade econômica à terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/iniciativa-transnacional-visa-dar-viabilidade-economica-a-terapia-genica/) **Published:** outubro 11, 2022 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** "Access to Gene Therapies for Rare Disease (AGORA)" é o nome de uma nova iniciativa transfronteiriça para garantir a disponibilidade de tratamentos para doenças genéticas raras. **Content:** **“Access to Gene Therapies for Rare Disease (AGORA)”** é o nome de uma nova iniciativa transfronteiriça para garantir a disponibilidade de tratamentos para doenças genéticas raras. O grupo reúne os principais hospitais universitários, instituições acadêmicas e instituições de caridade de seis países europeus. A reunião inaugural do grupo, realizada no Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH), em Londres, contou com a presença de representantes de grupos acadêmicos, reguladores, financiadores, grupos de defesa de pacientes e desenvolvedores de medicamentos. Um comunicado observou que, apenas nos últimos dois anos, as empresas interromperam o desenvolvimento de seis terapias genéticas por razões não -médicas. No comunicado, AGORA explica que, “para tratamentos amplamente utilizados, as empresas comerciais são capazes de equilibrar os custos de produção com grandes receitas esperadas, mas para doenças ultra-raras em que o grupo de pacientes pode ser de apenas 10 pacientes por ano, não há como distribuir os custos de produção. Estes são incrivelmente altos para tais tratamentos devido à necessidade de instalações especializadas em manipulação complexa de células, custos muito altos de material de grau clínico, como vetores de transferência de genes e testes de qualidade. No contexto de uma abordagem comercial tradicional, isso resulta em preços astronomicamente altos e irrealistas para cada paciente”. De acordo com Arjan Lankester, Professor de Pediatria e Transplante de Células-Tronco, no Centro Médico da Universidade de Leiden, na Holanda, e cofundador da AGORA, “o tratamento inovador de doenças raras, muitas vezes desenvolvido com dinheiro público, requer uma abordagem personalizada para garantir o acesso sustentável e esperamos possibilitar este processo através deste esforço.” O objetivo final da nova colaboração é “explorar a criação de uma entidade independente, sustentável e sem fins lucrativos que possa apoiar a autorização de comercialização, entrega e acesso a terapias que não são comercialmente sustentáveis ​​e, portanto, não estariam disponíveis para os pacientes. No curto prazo, seu trabalho explorará os obstáculos que existem atualmente e identificará áreas de mudança potencial para permitir o acesso sustentável a tratamentos, destacando o valor científico, a competência e o alto conhecimento do consórcio que fornecerá novas ideias e soluções.” A organização sem fins lucrativos proposta cuidaria dos processos de autorização, fornecimento e acesso para terapias genéticas que a indústria opta por não comercializar. Poderia “doar” tratamentos para pacientes que não têm direito a [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) ou não possuem seguro de saúde adequado. As instituições representadas no AGORA em seu lançamento são GOSH, Manchester University NHS Foundation Trust, Leiden University Medical Centre, San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, University Hospital of Munich, University Medical Center Freiburg, Hannover Medical School, Imagine Institute/Necker Hospital Paris, CIEMAT Madrid, Hospital Infantil Universitário Niño Jesús Madrid e Hospital Universitário de Lausanne. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Terapia gênica enfrenta desafios, reais ou fabricados](https://academiadepacientes.com.br/terapia-genica-promissora-enfrenta-desafios-reais-ou-fabricados/) **Published:** outubro 7, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A era das [terapias gênicas](https://academiadepacientes.com.br/voce-sabe-o-que-e-terapia-genica/) multimilionárias chega ao Brasil, trazendo esperança para pessoas que vivem com doenças incuráveis e preocupação para gestores, dados seus preços muito elevados. **Por que isso importa:** Dado o preceito constitucional de “saúde como direito de todos e dever do Estado”, a judicialização de terapias gênicas, caracteristicamente de altíssimo custo, ganhará dimensao imprevisível no Brasil, com eventual repercussão da iminente aprovação pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) de tratamento do gênero para doença falciforme. - A doença falciforme afeta entre 60 mil a 100 mil pessoas no Brasil . - Um estudo publicado [no ano passado na JAMA Pediatrics](https://jamanetwork.com/journals/jamapediatrics/article-abstract/2777594) verificou que, se uma terapia gênica para doença falciforme de US$ 1,85 milhão fosse administrada a apenas 7% dos pacientes elegíveis anualmente, o impacto orçamentário médio de um ano para os programas estaduais do Medicaid incluídos no estudo seria de cerca de US$ 30 milhões. **O quadro geral:** A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou recentemente duas terapias genéticas, dobrando o número de tratamentos do gênero no mercado norte-americano para outras doenças, que não o câncer. - A primeira infusão de células em terapia gênica bem-sucedida foi realizada por [William French Anderson](https://en.wikipedia.org/wiki/William_French_Anderson) e Michael Blaese em 14 de setembro de 1990 em Ashanthi DeSilva, para tratar a síndrome da imunodeficiência combinada grave. Anderson foi preso em 30 de julho de 2004, [sob acusação de abuso sexual de uma menor](https://g1.globo.com/Noticias/Mundo/0,,AA1444057-5602,00-PAI+DA+TERAPIA+GENETICA+NOS+EUA+E+PRESO+POR+ABUSO+INFANTIL.html). - Em agosto, [foi aprovado Zynteglo](https://www.indice.eu/pt/noticias/saude/2022/08/30/aprovada-terapia-genetica-baseada-em-celulas-para-beta-talassemia), da Biobird bio, para o tratamento da talassemia beta, doença hematológica, que, em casos mais graves, exige transfusões de sangue frequentes. Calcula-se que nos EUA algo entre 1300 a 1500 pacientes sejam elegíveis para este tratamento - Consiste na injeção de dose única, customizada para as necessidades do paciente, a partir de seus próprios glóbulos vermelhos, a um custo de 2,8 milhão de dólares, - Em setembro, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) [aprovou Skysona](https://investor.bluebirdbio.com/news-releases/news-release-details/bluebird-bio-receives-fda-accelerated-approval-skysonar-gene) para o tratamento de meninos entre 4 e 17 anos com [adrenoleucodistrofia cerebral](https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_Search_Simple.php?lng=PT) ativa, ao preço de 3 milhões de dólares, desbancando Zolgensma como “remédio mais caro do mundo”. Estima-se que 700 pacientes sejam elegíveis para esta terapia - Em geral, o custo médio de cada terapia gênica é estimado em um milhão e meio de dólares. - O [pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/) de desenvolvimento de medicamentos está repleto de terapias gênicas, e a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) estima que poderia aprovar entre 10 e 20 anualmente, até 2025. - Isso poderá representar aumento de interesse de brasileiros por tais tratamentos e consequente pressão sobre as autoridades competentes para sua aprovação no país. - A Agência Européia de Medicamentos (EMA) dá conta de 14 terapias gênicas aprovadas até o momento, incluídas aquelas voltadas para o câncer. **No Brasil**, a Anvisa até o momento [aprovou o registro de quatro terapias gênicas](https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/sangue/terapias-avancadas/produtos-registrados), sendo que duas delas para doenças raras e duas para cãncer. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), responsável pelas decisões de incorporação de tecnologias ao SUS, [adiou a discussão sobre o tema, sem previsão de data.](https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/consultas/relatorios/2022/20220620_relatorio_oficina_limiares_2022-2.pdf) **O x da questão:** Muitas incertezas rondam a duração dos efeitos das terapias gênicas no longo prazo, o que tem implicações diretas sobre a plausibilidade e justificação de seus preços muito elevados. - Modelos de precificação e aquisição inovadores precisam ser desenvolvidos em solo brasileiro para terapias gênicas e já vem sendo experimentados no exterior. - Os pagadores (no exterior) e as empresas farmacêuticas estão abertos a modelos de pagamento não-tradicionais para cobrir o risco, [se os tratamentos não funcionarem](https://www.biopharmadive.com/news/bluebird-bio-gene-therapy-price-zynteglo-million/629967/ "se os tratamentos não funcionarem"). - No entanto, no Brasil, um projeto-piloto para desenvolvimento de acordos de compartilhamento de risco, modalidade de contrato potencialmente interessante para a eventual operacionalização de incorporação de terapias gênicas ao SUS, [morreu em seu nascedouro](https://academiadepacientes.com.br/fracassa-acordo-de-partilha-de-risco-para-o-spinraza/). - Tentativas de recuperar os acordos de compartilhamento de risco verificam-se no Legislativo, com o [PL 667/2021](https://www.camara.leg.br/proposicoesWeb/fichadetramitacao?idProposicao=2271826) , de autoria do deputado Eduardo da Fonte (PP/PE). **Nas entrelinhas:** No campo dos estudos em Saúde Coletiva, de autoria dos pesquisadores mais vocais junto ao governo, percebe-se [certa demonização das terapias gênicas](https://informe.ensp.fiocruz.br/secoes/noticia/45010/52852). Ao omitirem sistematicamente esforços mundiais para redução de preços ou condições mais favoráveis de negociação, fartamente documentados na literatura especializada, visam criar um clima de opinião desfavorável a novas tecnologias, ansiadas por décadas pela sociedade, a nível mundial. Característico destes artigos é a menção à falta de evidências científicas suficientes para justificar os preços elevados. Ora, no mundo inteiro, as evidências científicas robustas sobre a [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) destas terapias também não estão disponíveis e, ainda assim, tais tratamentos são autorizados, tanto nos EUA como na União Européia, através de metodologias especificamente desenhadas para estas circunstâncias. O mesmo acontece com certa franja minoritária do pensamento jurídico, ainda que muito barulhenta. Tem trânsito livre junto ao governo, pela condenação sistemática e tendenciosa que faz da terapia gênica e dos medicamentos órfãos, sem mencionar soluções em desenvolvimento para o problema de seu custo, facilmente encontradas na literatura especializada. Entre seus porta-vozes encontram-se alguns muito vocais junto ao [Conass](https://www.conass.org.br/), [Conasems](https://www.conasems.org.br/) e [Fórum Nacional do Judiciário para a Saúde](https://www.cnj.jus.br/programas-e-acoes/forum-da-saude-3/). Outros operadores do direito vão por caminho distinto, mas com o mesmo intuito: enaltecem incondicionalmente a [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/), como panacéia e padrão-ouro para decisões judiciais sobre medicamentos. Omitem sistematicamente, por ignorância ou má fé, fato sobejamente confirmado na literatura especializada : a inadequação da adoção de Avaliações de Tecnologia em Saúde **convencionais** para tomada de decisão sobre medicamentos para doenças rara (medicamentos órfãos). Neste sentido, vale destacar a iniciativa européia transnacional [Access to Gene Therapies for Rare Disease (AGORA)](https://www.ucl.ac.uk/news/2022/sep/new-consortium-ensure-access-gene-therapies-children-rare-diseases "Access to Gene Therapies for Rare Disease (AGORA)") que visa garantir a disponibilidade de tratamentos para doenças genéticas raras a preços acessíveis. O grupo reúne os principais hospitais universitários, instituições acadêmicas e entidades beneficentes de seis países europeus. Trata-se de iniciativa de **inovação social farmacêutica**, um conceito que vem sendo desenvolvido e pesquisado [por mim em um grupo de pesquisadores internacionais](https://pt.socialpharmaceuticalinnovation.org/). **Concluindo:** Como toda e qualquer tecnologia emergente, [a terapia gênica experimenta desafios](https://academiadepacientes.com.br/o-remedio-mais-caro-do-mundo-e-os-falsos-dilemas/) que dizem respeito, principalmente, a incertezas, que incluem a duração de seus efeitos a longo prazo, comprometendo assim uma análise precisa de sua relação [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e conveniência de seu preço. No entanto, soluções como aprovação condicionada de terapias gênicas, mediante apresentação futura de evidências de sua [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/), e acordos de compartilhamento de risco são amplamente empregados internacionalmente. Somente por falta de vontade política e de infraestrutura para este fim, o Brasil não as desenvolve e implementa. É necessário que todos os *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* interessados neste debate se unam na reivindicação e busca de soluções. A questão de acesso a medicamentos e terapias de alto custo para necessidades médicas não atendidas é assunto sério demais para ser deixado na mão dos burocratas. Ainda que o Brasil possua dimensões continentais e população gigantesca, não pode furtar-se a este debate urgente. É necessário sair da ***caricaturização*** do problema para sua amadurecida **caracterização**. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [SUS deixou de fornecer medicamentos para doenças raras e fatais](https://academiadepacientes.com.br/sus-deixou-de-fornecer-medicamentos-para-doencas-raras-e-fatais/) **Published:** outubro 10, 2022 **Author:** FERNANDO LAVIERI **Content:** É dramática a situação das pessoas que sofrem no Brasil de doenças raras, a maioria de fundo genético, diante da escassez de medicamentos que são estratosfericamente caros. O Ministério da Saúde tem obrigação legal de fornecer, via SUS, tais remédios, mas não o vem fazendo. Dos quarenta e sete fármacos destinados a esse fim que sumiram, trinta e um deles tem sua compra e disponibilidade sob a exclusiva responsabilidade do Ministério. Os enfermos obrigatoriamente têm de manter o uso do medicamento no dia e hora exatos da prescrição médica para não morrerem. Na maioria dos casos, a terapia requer a continuidade. Ou seja, não pode haver interrupções. “Em 2022, o tempo médio que os pacientes têm ficado sem a medicação chega há sessenta dias”, diz Priscila Torres, coordenadora da organização não governamental BioRed Brasil. A ONG, além de monitorar estatisticamente esse cenário, ajuda as pessoas a regulamentar a sua documentação para ter acesso ao medicamento. Priscila explica que essa conjuntura afeta 40% dos pacientes. Mais de cinco mil pessoas já relataram estar sem os seus remédios. Os pacientes, geralmente, não têm condições financeiras para comprar tais medicamentos. Dessa forma surge o questionamento. Por que a pasta da Saúde não os tem comprado e, muito menos, disponibilizado esses produtos vitais? Incompetência, descaso, omissão ou boa dose de todas essas hipóteses juntas? “Percebemos que nos últimos dois anos o problema aumentou”, diz Priscila. Ocorre a seguinte situação: não há carência de matéria-prima, o que poderia ser o motivo para o não abastecimento. Como, aliás, aconteceu recentemente com alguns fármacos mais simples. Também não se pode alegar que o fornecimento foi prejudicado por problemas de importação devido à guerra na Ucrânia. Muito diferente do que aconteceu quando do surgimento da Covid, para a medicação de alto custo é possível calcular gastos e manter uma agenda. Assim, o ministério garantiria a aquisição desses remédios. Ou seja, o governo sabe qual é a quantidade de doentes que devem ser atendidos. “Como tem conhecimento prévio, o Ministério da Saúde está cometendo uma desumanidade absurda”, afirma o médico sanitarista Gonzalo Vecina. Ele pontua que se trata de algo preocupante, pois pode matar. “A ausência de remédios de alto custo não representa a mesma coisa que a falta de dipirona. Tem óbitos associados a esse fato”. Continuando pelo calvário, as pessoas dizem, em meio às lágrimas, que são obrigadas a fazer manobras terapêuticas para que o pouco medicamento que têm em mãos dure tempo suficiente para que, enfim, chegue à farmácia especifica o complemento. > *Por meio do SUS, o Ministério da Saúde tem obrigação de fornecer medicamentos de alto custo para o tratamento de doenças incomuns e, às vezes, fatais. O que se vê no Brasil, no entanto, é o contrário: os portadores desses males estão cada vez mais abandonados* Jéssica Silva de Morais conta que sua filha Heloisa de 7 anos de idade possui uma doença no fígado que a impede de comer qualquer tipo de proteína. Sua dieta é composta basicamente de legumes, verduras e frutas. Ela necessita para viver de um carissímo remédio. Para que Heloisa se mantenha saudável a família teria de desembolsar mensalmente algo em torno de R$ 50 mil por mês. “Impossível. Há dois meses tenho que esticar o tratamento da minha filha”, afirma Jéssica. Quando ela diz “esticar” quer dizer o seguinte: há dias em que Heloisa toma o comprimido e em outros não. Jéssica vale-se de um grupo de mães que tem ou tiveram filhos nas mesmas condições para preencher um mês de terapia. Cada lata de leite que Heloisa consome, que teria de ser fornecidas pelo SUS, custa R$ 2.300. O caso dela não tem cura, mas a criança se encontra assintomática, dado que o diagnóstico ocorreu de forma precoce. O que deixa Jéssica preocupada, ou, melhor apavorada, é a possibilidade de Heloisa ficar sem remédio, o que fatalmente colocaria a vida da menina em perigo. Existem outros casos de igual teor dramático, envolvendo crianças. Mas, os adultos também são vítimas da inoperante gestão de Saúde do governo Bolsonaro. Elaine Gouveia Ferreira Domingues tem artrite reumatóide e a Síndrome Sjögren que lhe causam dores lancinantes nas articulações, além de múltiplas inflamações. Ela toma uma droga que lhe resolve os problemas. Acontece, porém, que Elaine enfrenta dificuldades para conseguir encontrá-la na farmácia de alto custo. “E uma luta. Só pego o remédio de vez em quando”, diz. Ela conta que em dois anos de tratamento está há três meses sem os comprimidos. “Também tenho de esticar a medicação para cobrir o mês”. Elaine, assim como todas as pessoas nesse contexto, tem rezado muito para que os medicamentos não sumam de vez, pois quem de sumir mesmo é Bolsonaro e os negacionistas no campo da saúde. Em todos os casos a quantidade de droga disponibilizada durante o governo Bolsonaro não cobre o período de tratamento --- Reproduzido da [revista ISTOÉ](https://istoe.com.br/faltam-remedios-para-doencas-raras/), 7/10/2022 **Categorias:** Notícias --- ### [Conitec recebe críticas após aprovação da recomendação final sobre limiares de custo-efetividade no SUS](https://academiadepacientes.com.br/conitec-recebe-criticas/) **Published:** outubro 6, 2022 **Author:** Rafael Machado **Content:** A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) aprovou uma recomendação final sobre o uso de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) nas decisões em saúde, durante reunião realizada em 31 de agosto. Apesar de ter se passado quase um mês da decisão, o tema recebeu pouca atenção da mídia e diversos atores do setor não tomaram conhecimento da definição. Até o momento, não houve nenhuma publicação oficial, mas medicamentos que foram analisados e discutidos na pauta da mesma reunião já foram publicados no Diário Oficial da União na semana passada. A recomendação final deve passar pelo crivo de Sandra Barros, secretária de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE) do Ministério da Saúde. A aprovação endossa a **[proposta](https://futurodasaude.com.br/proposta-de-limiares-de-custo-efetividade/)** que a Avaliação de Tecnologia em Saúde (ATS) deve adotar o valor-referência de 1 PIB per capita por ano de vida ajustado pela qualidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)), o equivalente a 40 mil reais, para inclusão de novas tecnologias no Sistema Único de Saúde (SUS), que vão desde vacinas até tratamentos oncológicos. Em casos excepcionais, como em **[doenças raras](https://futurodasaude.com.br/doencas-raras-falta-de-tratamento-aumenta-em-21-custo-anual-por-paciente/)**, o valor pode chegar a 3 PIB. A ideia é trazer mais sustentabilidade ao sistema público e garantir a inclusão de tecnologias custo-efetivas ao país, assim como atender a lei [14.313](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato2019-2022/2022/Lei/L14313.htm) de 2022, que cobra a regulamentação e divulgação dos critérios utilizados para a avaliação econômica de tecnologias. > *Entidades e especialistas entendem que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não promoveu o debate com todos os atores necessários e envolvidos com os limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)* “Temos que ter outros critérios, e tenho certeza que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) está trabalhando nisso, para decidir e priorizar a incorporação de tecnologia. Limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) são um dos critérios. Nós concordamos que eles são importantes, mas a nossa grande preocupação quando tudo se torna uma regra é que ela seja aplicada com bom senso e consciência”, afirma Carisi Polanczyk, coordenadora-geral do Instituto de Avaliação de Tecnologia em Saúde (IATS). O documento reforça que esse não deve ser o único parâmetro adotado de forma isolada para a inclusão de uma tecnologia, além de indicar a possibilidade de adotar a abordagem de fronteira de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/), que analisa outros indicadores. Contudo, a recomendação não estabelece critérios específicos sobre diversos pontos, o que tem causado insegurança às sociedades, pacientes, médicos e outros interessados no tema. ## **Alterações e falta de debate** Fato é que pouco se modificou da recomendação inicial para a que foi aprovada, o que contribuiu para que dois membros do plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) se mostrassem contrários à aprovação: Alceu José Peixoto Pimentel, representante do Conselho Federal de Medicina (CFM), e Nelson Augusto Mussolini, representante do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) (CNS), mas que não teve seu posicionamento registrado por ter conflitos de interesse, já que é presidente-executivo do Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos (Sindusfarma). “Nós \[CFM\] não estamos sendo contrários porque estamos nos negando a discutir. Não estamos sendo contra que se inclua parâmetros para que as decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) venham a melhorar a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) do sistema. Nós estamos entendendo que esse assunto precisa ser mais debatido com a sociedade”, afirmou Pimentel, do Conselho Federal de Medicina, durante o seu posicionamento. A maior crítica gira em torno da falta de debate. Apesar da discussão com técnicos e especialistas ocorrer desde 2016, a participação da sociedade como um todo só foi feita através do envio de sugestões na consulta pública e da audiência pública, realizadas entre junho e agosto deste ano. Durante a [**112º reunião**](https://www.youtube.com/watch?v=YRN6NRvaK0k) da Comissão, os membros discutiram alguns pontos que foram levantados pelas 227 contribuições, mas que em sua grande maioria não foram acatados e pouco serviu para estimular mudanças. “Esse é um primeiro passo. Nenhuma política pública é feita da noite para o dia. A gente vem aprimorando há muitos anos na parte da avaliação das evidências, e agora estamos aprimorando na parte econômica. Primeira etapa de muitas que virão, como qualquer outra instituição de ATS”, explicou Vania Cristina Canuto Santos, diretora do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias e Inovações em Saúde (DEGITS), durante a reunião. Mas para Eduardo Calderari, presidente da Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma), faltou mesmo ampliar o debate: “A gente acredita que esse tipo de discussão e decisão tem que ser feito de uma forma muito ampla e com todos atores da cadeia. A partir do momento que você cria um grupo reduzido que não contempla todos esses atores, fica extremamente difícil concordar com o que está sendo debatido e proposto”. A Interfarma participou da consulta pública e da audiência pública, enviando contribuições, mas vê com preocupação e pesar que elas tenham sido rechaçadas. ## **Poucas definições pela Conitec** Durante as 4 horas que membros da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) se debruçaram sobre o tema, houve respostas a alguns pontos questionados, como os valores propostos e falta de definição de termos. A definição de doenças raras, por exemplo, passa a seguir o entendimento da [**Política**](https://www.camara.leg.br/proposicoesWeb/prop_mostrarintegra;jsessionid=node01homzdvdrn07opoigqrsfgkuf5499281.node0?codteor=1802239&filename=LegislacaoCitada+-PL+4817/2019#:~:text=PORTARIA%20N%C2%BA%20199%2C%20DE%2030,institui%20incentivos%20financeiros%20de%20custeio.) Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, que indica que são aquelas patologias com 65 pessoas afetadas em cada 100.000 indivíduos. Já para “doenças graves” houve longa discussão sobre a definição ideal, e os membros encontraram dificuldades em apontar uma descrição melhor, permanecendo semelhante à proposta original. Também houve a adição do uso de limiares alternativo para quando não for possível calcular por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), adotar a unidade por ano de vida ganho (sigla LYG, do inglês “life years gained”), que será equivalente a 35 mil reais. O valor referência de 1 PIB por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) também foi questionado, mas não houve alterações. Segundo os membros, o valor foi baseado nos estudos do Instituto de Efectividad Clínica y Sanitaria (IECS), organização independente afiliada à Faculdade de Medicina da Universidade de Buenos Aires (UBA). **“**O Brasil não é a Inglaterra, a Argentina ou nenhum outro país. O Brasil é o Brasil. Não adianta se basear em um estudo seja de qual instituição for, porque qual a necessidade do país e a disponibilidade de recursos que temos? São perguntas que não temos respostas. A subjetividade de todos argumentos colocados é extremamente alta e o impacto que isso vai gerar é muito mais alto ainda”, argumenta Calderari, da Interfarma. O debate na reunião explicita que diversos pontos parecem claros aos membros da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Contudo, se não estiverem postos a todos interessados, podem gerar ruído e desconfiança sobre a criteriosidade do processo, além de deixar subjetivos a quem os interpretar. Durante as falas, membros apontam que diversos pontos devem ser mais detalhados no documento final, sem previsão de ser publicado. Outros pontos foram indicados para serem definidos em reuniões e conversas posteriores, mas que também não se sabe quando ocorrerão. “Sempre o amplo me preocupa porque acaba dando espaço para questões de viés, dá oportunidade para as pessoas fazerem interpretações diferentes da lei. Por trás de qualquer recomendação, e isso tem sido em outras áreas, você tem um detalhamento metodológico, um aprimoramento do que tem que ser feito, quais os custos que tem que ser incluídos”, afirma Carisi, coordenadora-geral do IATS. ## **Critérios e cronograma** Soraya Araújo, sócia e especialista em Relações Institucionais e Governamentais da Colabore com o Futuro, entidade de advocacy com foco em Saúde, lembra que o documento em si não é uma regulamentação: “A gente não tem a regulamentação disso. É um documento que não diz como vai ser isso. E quando a gente não sabe como vai acontecer, nossa primeira reação é dizer que não quer. A crítica que faço é que não temos visibilidade de como vai ser a regulamentação. A intenção entendo e acredito ser boa. Pode de alguma forma organizar esse sistema e está refletindo o que outros países vêm fazendo”. A posição da especialista vai ao encontro dos posicionamentos do CFM, CNS e Interfarma. O tema ter sido debatido de forma aberta por pouco tempo, cerca de 3 meses entre a abertura da consulta pública e a aprovação da recomendação final, é parte da insatisfação dos envolvidos. Durante a reunião da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), membros apontam que esse tema está sendo discutido há 6 anos, e que houve tempo hábil para as discussões. “Está sendo debatido desde 2016, mas para quem e com quem? Muito fechado. É acadêmico, pessoas de dentro do próprio governo, etc. Ficou fechada a discussão e a hora que saiu parecia um negócio novo, porque não colocou todos atores que tinham que colocar ao longo dos 6 anos”, questiona Soraya. Eduardo Calderari, da Interfarma, concorda que a proposta “não está clara, não está estruturada. Existem vários pontos de interrogação por parte dos demais atores da cadeia, no que diz respeito a metodologia de aplicação, a criteriosidade, a peso sobre os fatores, e até mesmo qual instrumento jurídico que vai regulamentar essa implementação”. Ainda, o presidente da associação é enfático ao apontar que mesmo a Organização Mundial da Saúde (OMS) desaconselha o uso de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) para a tomada de decisão. Outro ponto criticado é a falta de um cronograma, já que não há uma agenda disponível que aponte quais os próximos passos desse processo. Na reunião seguinte, agendada para essa quarta-feira (5), só estava previsto na [**pauta**](https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/reuniao_conitec/2022/Pauta113ReuniaoPos.pdf) a assinatura da ata da deliberação passada, que aprovou a recomendação final. “Se houver algum cronograma é interno. Eu nunca vi um planejamento dizendo quais tópicos serão abordados no próximo mês ou se irão constituir uma reunião de trabalho com diferentes especialistas. Acho que é frágil. Estamos em período eleitoral e isso dificulta muito. Infelizmente, todo um corpo técnico à disposição para trabalhar e acaba ficando preso por decisões políticas e não vai adiante”, afirma Carisi, do IATS. O Ministério da Saúde foi procurado, mas não se posicionou até o fechamento da matéria. Assim que se manifestar, o posicionamento será acrescentado. ## **1 a 3 PIB per capita é pouco?** Muito se discutiu sobre o valor proposto de 1 a 3 PIB per capita por anos de vida ajustado pela qualidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)). Mesmo que seja preciso definir critérios e limites para tornar o sistema **[sustentável](https://futurodasaude.com.br/economia-da-saude/)**, entidades ligadas a pacientes com doenças raras e ultrararas, argumentam que esses valores podem acabar limitando o acesso de pacientes aos melhores tratamentos. Com o avanço da tecnologia e o surgimento de tratamentos cada vez mais específicos, que chegam à casa dos milhões de reais, existe a preocupação de que eles nunca sejam incluídos no SUS, já que não seriam considerados custo-efetivos. “Entendo que existe recurso finito no Brasil e em todos os países do mundo. Mas estabelecer um limiar de 120 mil reais para uma doença rara, como você vai garantir inovação aos pacientes e trazê-las ao país?”, aponta o presidente da Interfarma. A associação fez um [**levantamento**](https://www.interfarma.org.br/wp-content/uploads/2022/10/Estudo_UsodeLimiaresdeCustoEfetividade.pdf) do custo de medicamentos incorporados ao sistema público entre 2016 e 2022. Analisando 42 decisões relacionadas a doenças não raras e não pediátricas, encontraram razão incremental de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (RCEI) acima de 1 PIB para 7 medicamentos incorporados, para diferentes tipos de câncer, diabetes tipo 1 e outras doenças. Mesmo se considerarmos que eles sejam plausíveis de limiares alternativos, 5 tratamentos ultrapassam 3 PIB atuais. A não incorporação deles poderia impactar mais de 250 mil pessoas, de acordo com o documento. “Estamos só no começo da primeira onda de novas tecnologias que devem ser lançadas no mercado e que vão tornar esse desafio mais complexo daqui para a frente. A rota de pesquisa do *[pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/)* das indústrias está saindo do modelo de medicamentos para grande população de pacientes elegíveis para uma medicina muito mais personalizada. Onde você vai ter soluções para subgrupos de subgrupos de certas patologias, com um número de pacientes muito menor que vão se beneficiar disso”, aponta Eduardo. Mesmo que o uso de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) não seja o único critério a ser levado em consideração pela avaliação de tecnologia em saúde, faltam definições de quais e quando outros critérios serão adotados, assim como outras abordagens como a fronteira de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/). “Existem considerações éticas e sociais. Não podemos com isso deixar que distorções ocorram, que doenças raras deixem de ser tratadas, que a gente trate da mesma forma uma doença de final de vida com uma outra que está relacionada ao bem-estar temporário, e acabe punindo a sociedade. No momento que se estabelece algo explícito dessa forma também tem que ter a sensibilidade de criar outros critérios para que não seja duramente aplicado como uma regra, como uma lei”, alerta Carisi Polanczyk, do IATS. Soraya Araújo, da Colabore para o Futuro, defende que além da análise de tecnologia, que confere a segurança, eficácia e [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), é preciso levar em consideração a perspectiva do paciente, já que é ele que vai ser beneficiado ao final do processo. A ideia é que ele possa participar da incorporação daquele medicamento. “Estamos discutindo muito o que é valor em saúde e a partir de qual perspectiva. Por isso, entendemos que é necessário considerar o olhar do paciente para as escolhas, e a preferência da sociedade também”, afirma. ## **Outros problemas e soluções** Na visão de Carisi Polanczyk, do IATS, existe ainda um outro problema na discussão do uso de limiares: “A Saúde Suplementar não está nessa discussão, e isso atrapalha. No momento que tiver coisas que ela não consegue pagar, porque define dentro das suas regras e políticas, sobra ao **[SUS](https://futurodasaude.com.br/diretrizes-do-sus/)**. Essa discussão tem que ser mais ampla, com a saúde pública e privada. Em termos financeiros, direta ou indiretamente, um reflete o outro”. Em março, entrou em vigor a [**lei 14.307**](https://www.in.gov.br/web/dou/-/lei-n-14.307-de-3-de-marco-de-2022-383559194) de 2022, que obriga que tratamentos avaliados e recomendados pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), e incorporados ao SUS, sejam incluídos em até 60 dias no rol de procedimentos da [**Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS)**](https://futurodasaude.com.br/paulo-rebello-ans/). Com isso, a questão do uso de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) também impacta as operadoras de saúde. Eduardo Calderari, da Interfarma, afirma ainda que o país tem outros problemas que interferem diretamente na inclusão de novas tecnologias do SUS quando a questão é a [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) de medicamentos e tratamentos, e consequentemente, das negociações da indústria com o Governo Federal: “O Brasil tem os menores preços do mundo. É feito um comparativo entre o país de produção e a cesta de 9 países, e o preço que é aprovado pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) vai ser o menor deles. Uma vez aprovado, para compras governamentais você tem um desconto mandatório, o Coeficiente de Adequação de Preços (CAP), que institui um desconto de 22% de largada”. Uma das alternativas seria reduzir a carga tributária sobre medicamentos, que em 2021 era de 31,3% no Brasil. Levantamento da Interfarma comparando o imposto local com o de outros países, mostra que temos uma das mais altas cargas tributárias nesse setor. “Temos países com taxa 0% para medicamentos humanos, como Colômbia e Venezuela. Temos países que são altamente questionados do ponto de vista de acesso, com uma taxa muito menor. Na Argentina e Chile é entre 18% e 20%”, argumenta o presidente. Eduardo ainda defende que falta transparência nos pareceres contrários à incorporação de medicamentos, onde por vezes a questão do custo do medicamento é o ponto a ser discutido, mas a evidência científica é colocada em cheque. “Se não tiver recursos para incorporar a tecnologia, coloque sobre a mesa. Existe uma possibilidade da indústria reduzir o preço? Se não tiver, o Brasil não tem como pagar por ela”, afirma. Da mesma forma, tanto Carisi quanto Eduardo questionam a destinação de recursos para medicamentos e a ineficiência da gestão. Seria possível discutir a destinação de recursos para a compra de medicamentos para aumentar os valores disponíveis para a incorporação de novas tecnologias. “Quando você olha para o valor total do Ministério da Saúde o valor cresce todos os anos. Infelizmente, com a questão da pandemia batemos 140 bilhões de reais. Só que para a compra de medicamentos, somente 15 bilhões. São vários fatores que precisam ser analisados aqui”, conclui o presidente da Interfarma. --- Reproduzido do site [Futuro da Saúde](https://futurodasaude.com.br/aprovacao-limiares-conitec/) **Categorias:** Notícias --- ### [Doenças raras: Anvisa fará consulta pública sobre norma](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-anvisa-fara-consulta-publica-sobre-norma/) **Published:** setembro 16, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) vai submeter à consulta pública a proposta de suspender a atual obrigatoriedade dos fabricantes de medicamentos e produtos destinados a pacientes com doenças raras de participarem da chamada reunião de pré-submissão com técnicos da agência **Content:** A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (**Anvisa**) vai submeter à consulta pública a proposta de suspender a atual obrigatoriedade dos fabricantes de medicamentos e produtos destinados a pacientes com doenças raras de participarem da chamada reunião de pré-submissão com técnicos da agência. Os detalhes sobre o processo de consulta aos interessados ainda serão definidos e posteriormente divulgados. Prevista na [Resolução de Diretoria Colegiada (RDC) nº 205](https://www.gov.br/anvisa/pt-br/assuntos/noticias-anvisa/2022/doencas-raras-saiba-mais-sobre-o-registro-de-medicamentos), de dezembro de 2017, a reunião de pré-submissão é uma das etapas que as empresas farmacêuticas têm que cumprir a fim de obter a autorização necessária para realizar ensaios clínicos com medicamentos para doenças raras. No entendimento de técnicos da Anvisa, o procedimento, estabelecido em conjunto com outras medidas para agilizar o processo de disponibilização de medicamentos para doenças raras, acabou se tornado uma mera etapa burocrática. “Desde que a referida resolução entrou em vigor, a área técnica relata ter observado grande número de reuniões \[de pré-submissão\] realizadas em caráter meramente protocolar devido à obrigatoriedade prevista. Adicionalmente, constatou-se que a realização dessas reuniões impactam de forma significativa as atividades da área \[técnica responsável\] sem agregar valor às atividades realizadas”, comentou a diretora Meiruze Sousa Freitas, relatora do processo, ao ler seu voto. Ainda segundo Meiruze, a proposta da Anvisa é suspender a obrigatoriedade da realização das reuniões de pré-submissão apenas para os pedidos de anuência de ensaios clínicos – previstos nos artigos 10 e 11 da RDC – mantendo a obrigatoriedade em processos de registro de novos medicamentos que, segundo a diretora, são mais “complexos”. “Quando a gente traz qualquer modificação nesta matéria, o primeiro questionamento é uma preocupação. Então, quero deixar bem claro: manteremos as diretrizes de vias aceleradas para avaliação tanto da pesquisa clínica quanto do registro e do pós-registro de medicamentos e produtos biológicos para doenças raras. Neste momento, trata-se de uma mudança pontual, em um procedimento de trabalho que visa a dar celeridade e favorecer que outros produtos possam ser avaliados no âmbito da pesquisa clínica pela via da RDC 205”, comentou a diretora, revelando que a área técnica se manifestou favorável à mudança sem a necessidade de que esta fosse submetida à consulta pública, mas que, como relatora do processo, preferiu recomendar que os interessados fossem ouvidos. Caracterizadas por ampla diversidade de sinais e sintomas que variam não só de caso para caso, mas também de pessoa para pessoa, as chamadas doenças raras são aquelas que afetam até 65 pessoas a cada grupo de cem mil pessoas. Segundo o Ministério da Saúde, estima-se que existam entre 6 mil e 8 mil diferentes tipos de doenças raras em todo o mundo. De acordo com a Anvisa, elas são geralmente crônicas, progressivas e incapacitantes, podendo ser degenerativas e levar à morte. Em seu voto, a diretora Meiruze Sousa Freitas apontou que, só no Brasil, há cerca de 13 milhões de pessoas acometidas por manifestações de algum tipo de doença rara, que, em 75% dos casos, afetam crianças. --- Fonte: Revista Exame **Categorias:** Notícias --- ### ["Doenças raras" vão ganhar nova definição (global)](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-vao-ganhar-nova-definicao-global/) **Published:** agosto 31, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Rare Diseases International anunciou, em maio deste ano, a proposta de uma definição global para doenças raras. A iniciativa consta do memorando de entendimento firmado entre a entidade e a Organização Mundial de Saúde, em dezembro de 2019. A colaboração RDI-OMS visa moldar a política internacional sobre doenças raras e fortalecer os sistemas de saúde para lidar com doenças raras e promover a Cobertura Universal de Saúde. O lançamento oficial da nova definição está previsto para o final de 2022. **Content:** A [Rare Diseases International](https://www.rarediseasesinternational.org/vision-mission/) anunciou, em maio deste ano, a proposta de uma definição global para doenças raras. A iniciativa consta do memorando de entendimento firmado entre a entidade e a Organização Mundial de Saúde, em dezembro de 2019. A colaboração RDI-OMS visa moldar a política internacional sobre doenças raras e fortalecer os sistemas de saúde para lidar com doenças raras e promover a [Cobertura Universal de Saúde](https://bvsms.saude.gov.br/cobertura-universal-de-saude/). O lançamento oficial da nova definição está previsto para o final de 2022. Um grupo de 18 especialistas de todo o mundo reuniu-se durante meses para alcançar um consenso sobre a nova definição. De fato, uma dificuldade para o reconhecimento das doenças raras como um problema de saúde pública global é o fato de sua definição variar de país para país ou de continente para continente. Normalmente empregava-se o critério de [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) ou de parte da população para defini-las. A Tabela 1 revela algumas das definições de doenças raras e seus respectivos países de adoção. No Brasil. até o momento, doenças raras são quaisquer enfermidades que acometem até 65 pessoas a cada 100 mil. Nos EUA seriam aquelas que acometem até 200 mil pessoas; na União Européia, uma pessoa a cada 2 mil. Na Austrália, qualquer doença que afete até 2 mil pessoas e, no Japão, as que atinjam até 50 mil pessoas. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20627%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22627%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22627%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A nova **descrição operacional** de doenças raras que pretende se converter em uma referência para aprimorar seu reconhecimento e visibilidade, é composta de duas partes: 1. Definição principal 2. Estrutura descritiva Assim: **Descrição operacional de doenças raras =** Definição principal + estrutura descritiva #### **Definição principal** “Pessoas que vivem com doenças raras enfrentam desafios distintos e significativos que surgem da **raridade** de suas condições médicas, como uma longa jornada de diagnóstico, manejo clínico inadequado e acesso limitado a tratamentos eficazes. A **carga** de doenças raras para os pacientes, seus cuidadores e familiares, sistemas de saúde e a sociedade em geral merece maior visibilidade e reconhecimento” . Na **definição principal** acima, vêem se os três eixos (frameworks) representados na Figura 1. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20960%20540%22%20width%3D%22960%22%20height%3D%22540%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22960%22%20height%3D%22540%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 1--- Tais frameworks são abaixo detalhados: ### **Framework 1:** **A população com doenças raras enfrenta distintos desafios derivados da infrequência de sua condição médica (RARIDADE) .** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20960%20540%22%20width%3D%22960%22%20height%3D%22540%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22960%22%20height%3D%22540%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)--- ### **Framework 2:** **A carga das doenças raras sobre pacientes, cuidadores, familiares e sistemas de saúde e sociedade em geral exige maior visibilidade e reconhecimento (CARGA)**. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20960%20540%22%20width%3D%22960%22%20height%3D%22540%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22960%22%20height%3D%22540%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)--- ### **Framework 3:** **Um ponto comum de referência e catalisador para ação de forma a enfrentar as necessidades não atendidas da população com doenças raras (AÇÂO).** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20960%20540%22%20width%3D%22960%22%20height%3D%22540%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22960%22%20height%3D%22540%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) #### **Estrutura descritiva** Uma **doença rara** é uma condição médica com um padrão específico de sinais, sintomas e achados clínicos que **afeta até uma em cada 2 mil pessoas que vivem em qualquer região do mundo definida pela OMS**. As doenças raras **incluem, mas não estão limitadas a doenças genéticas raras**. Elas também podem ser cânceres raros, doenças infecciosas raras, envenenamentos raros, doenças raras relacionadas ao sistema imunológico, doenças idiopáticas raras e condições raras indeterminadas. Embora a frequência da maioria das doenças raras possa ser descrita por [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/), algumas doenças raras, como cânceres raros e doenças infecciosas raras, podem ser descritas com mais precisão por **incidência**. #### **Por que uma definição comum é importante?** \* Melhora a visibilidade de todas as condições raras \* Aprimora o reconhecimento de doenças raras nos sistemas de saúde \* Fornece uma linha de base para monitorar as mudanças nos níveis local, nacional e internacional \* Informa novas ações e políticas de apoio às Pessoas que Vivem com Doença Rara --- **Fonte**: RDI **Categorias:** Notícias --- ### [Rol da ANS após decisão do STJ: problema resolvido?](https://academiadepacientes.com.br/rol-da-ans-apos-decisao-do-stj-problema-resolvido/) **Published:** agosto 30, 2022 **Author:** Marcos Patullo **Excerpt:** Com inevitável pronunciamento do STF e votação de PL no Congresso, debate sobre o tema está longe de terminar. **Content:** **MARCOS PATULLO** O tema de maior repercussão dentre as questões regulatórias da saúde suplementar no Brasil foi o debate sobre a taxatividade do rol da ANS – oficialmente Rol de Procedimentos e Eventos em Saúde da Agência Nacional da Saúde Suplementar. Não se trata, propriamente, de um tema novo, uma vez que a grande maioria das ações judiciais que versam sobre negativas abusivas de cobertura assistencial por parte das operadoras possui como fundamento a ausência de previsão do tratamento na referida lista, ou então a inadequação da prescrição médica às Diretrizes de Utilização (DUT) estabelecidas pela agência. Entretanto, o debate foi amplificado em razão do julgamento dos Embargos de Divergência 1.889.704-SP e 1886929-SP, nos quais a 2.ª Seção do Superior Tribunal de Justiça ([STJ](https://www.jota.info/tudo-sobre/stj)), por maioria, fixou entendimento pela taxatividade mitigada do rol da ANS, ou seja, estabeleceu a taxatividade como regra, mas fixou critérios para a cobertura de tratamento que não estejam previstos no rol. A decisão do STJ, no entanto, não representa o fim do debate sobre a matéria, seja no campo jurídico, seja no campo político. Com efeito, embora o [julgamento tenha ocorrido no início de junho](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/stj-decide-que-rol-da-ans-e-taxativo-mas-com-excepcionalidades-08062022), o acórdão apenas foi publicado no início de agosto e, certamente, será objeto de Embargos de Declaração. Posteriormente, ainda está sujeito à interposição de Recurso Extraordinário, o que devolverá a decisão sobre o mérito da questão para o [Supremo Tribunal Federal](https://www.jota.info/stf) (STF). Aliás, independente da eventual interposição de Recurso Extraordinário, já existem no STF cinco ações, sendo três Ações Diretas de Inconstitucionalidade (ADI) e duas ações de Arguição de Descumprimento de Preceito Fundamental (ADPF) que questionam a constitucionalidade de dispositivos da Lei dos Planos de Saúde ([Lei 9.656/98](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/leis/l9656.htm)), da lei que criou e regulamenta a ANS ([Lei 9.961/2000](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/leis/l9961.htm)) e da Resolução Normativa nº 465/2021 (que regulamenta o rol da ANS), as quais estão sob relatoria do ministro Luís Roberto Barroso. O magistrado, inclusive, já convocou uma Audiência Pública, que será realizada nos dias 26 e 27 de setembro, para ouvir especialistas sobre a matéria. > **Com inevitável pronunciamento do STF e votação de PL no Congresso, debate sobre o tema está longe de terminar** No campo político, a reação à decisão do STJ foi imediata, com a votação e aprovação em regime de urgência pela Câmara dos Deputados do [PL 2033/2022](https://www.congressonacional.leg.br/materias/materias-bicamerais/-/ver/pl-2033-2022), que possui como objeto a modificação da Lei dos Planos de Saúde para estabelecer *“hipóteses de cobertura de exames ou tratamentos de saúde que não estão incluídos no rol de procedimentos e eventos em saúde suplementar”*. Na justificativa da proposta consta que o projeto de lei foi fruto da mobilização da sociedade civil, de especialistas da área médica e de usuários da saúde suplementar para possibilitar a continuidade de tratamentos de saúde que poderiam ser excluídos com o novo entendimento adotado pelo STJ. O [PL 2033 traz essencialmente três alterações significativas na Lei dos Planos de Saúde](https://www.jota.info/opiniao-e-analise/colunas/coluna-ligia-formenti/quais-os-reflexos-de-uma-lei-para-o-rol-da-ans-25082022). Em primeiro lugar, o artigo 1º da lei é alterado para elucidar que as operadoras de planos de saúde são regidas, simultaneamente, tanto pela própria Lei 9.656/98 (que é o marco regulatório da saúde suplementar no Brasil), como também por leis específicas e pelo próprio Código de Defesa do Consumidor (CDC). Essa alteração é relevante porque, atualmente, a Lei dos Planos de Saúde faz menção ao CDC apenas no artigo 35-G e apenas como aplicação subsidiária para a regulamentação da relação jurídica estabelecida entre os usuários e as operadoras. Assim, o PL 2033/2022 reforça o caráter consumerista desta relação, em consonância inclusive com a jurisprudência do STJ, a teor do disposto na Súmula 608 da corte. As outras duas importantes alterações do PL 2033 foram realizadas na redação do §4.º, do artigo 10 da Lei 9.656/98, com a introdução dos §§12 e 13 no mesmo artigo, para disciplinar exatamente as hipóteses de cobertura de procedimentos que não estão listados no rol da ANS. Com a redação proposta, o rol da ANS será reforçado como uma referência para “cobertura básica” na saúde suplementar, de modo que não esgota a obrigação de cobertura assistencial das operadoras de planos de saúde. Pelo contrário, o §13 que o PL introduz no artigo 10 da Lei dos Planos dispõe que na hipótese de prescrição de tratamento por “médico ou odontólogo assistente” que não esteja na lista (rol da ANS), a cobertura *“deverá ser autorizada pela operadora de planos de assistência à saúde”*, desde que cumpridos os requisitos estabelecidos nos incisos I e II do mesmo parágrafo. Essa é a grande diferença entre a decisão proferida pelo STJ nos Embargos de Divergência 1.889.704-SP e 1886929-SP e a disciplina proposta pelo PL 2033: enquanto a decisão do STJ coloca como pressuposto para a cobertura fora do rol da ANS que não haja substituto terapêutico para o tratamento prescrito ao paciente ou que sejam esgotados os procedimentos previstos expressamente no rol, o PL 2033 não faz a mesma exigência. A última alteração importante que o PL 2033 traz consiste na disciplina dos requisitos que devem ser atendidos para a cobertura de tratamentos não listados no rol da ANS. A esse respeito, faz-se necessário destacar que o PL estabeleceu requisitos muito próximos dos fixados pelo STJ, fazendo referência expressa à necessidade do tratamento ou procedimento não ser experimental, ou seja, ter comprovação da sua eficácia à luz da [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/), bem como a necessidade de existir recomendações de órgãos técnicos nacionais ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ou Anvisa) ou estrangeiros (Food and Drugs Administration, União Europeia de Saúde, Scottish Medicines Consortium; National Institute for Health and Care Excellence; Canada’s Drug and Health Technology Assessment; Parmaceutical Benefits Scheme; e Medical Services Advisory Committee). Fica evidente no PL 2033 a preocupação do legislador em utilizar critérios objetivos para a cobertura de procedimentos que não estejam previstos no rol da ANS, ancorados na [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/), bem como em seguir as recomendações de órgãos técnicos renomados (nacionais e estrangeiros), que cumprem rigorosos critérios de [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS). Em que pese o rigor utilizado pelo legislador, o PL 2033 foi objeto de uma crítica por parte da ANS. Através de nota, a agência dá a entender que os critérios estabelecidos pelo projeto de lei poderiam gerar incertezas tanto com relação à segurança e [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) dos tratamentos, quanto ao impacto econômico deles para a saúde suplementar. Trata-se de crítica, no entanto, que fica apenas no campo da [retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/), uma vez que a agência não apresentou nenhum estudo que demonstre os impactos regulatórios e orçamentários, demonstrando que as alterações promovidas pelo projeto de fato tratariam as consequências econômicas e assistenciais alegadas na nota. Também não demonstra, com relação à eficácia e segurança dos procedimentos e tratamentos, a superioridade da metodologia utilizada pela ANS para a atualização do rol em detrimento daquelas utilizadas pelas agências nacionais e estrangeiras citadas no projeto de lei. Desta maneira, o debate sobre o tema ainda está longe de terminar. A decisão do STJ sobre a taxatividade do rol da ANS constitui apenas um capítulo nesta discussão, que ainda continuará no campo jurídico, com o inevitável pronunciamento do STF sobre a matéria, e político, com a apreciação do PL 2033/2022 pelo Senado. --- **MARCOS PATULLO** é Especialista em direito à saúde e sócio do escritório Vilhena Silva Advogados Artigo originalmente publicado no JOTA em 29/08/2022 **Categorias:** Artigos --- ### [Conitec: Oito perguntas sobre Limiar de Custo-Efetividade explícito](https://academiadepacientes.com.br/conitec-oito-perguntas-sobre-limiar-de-custo-efetividade-explicito/) **Published:** julho 10, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Não há como se renunciar à criação de um limiar de custo-efetividade explícito para o SUS. No entanto, pelo princípio da precaução, o ônus da prova da conveniência de sua adoção caberia à Conitec. **Content:** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) está promovendo [a Consulta Pública nº 41/2022](http://conitec.gov.br/as-recomendacoes-para-o-limiar-sugerem-que-o-custo-efetividade-nao-deve-ser-um-parametro-isolado-na-tomada-de-decisao-em-saude-que-e-importante-considerar-o-qaly-como-principal-desfecho-sugerem-tambem-que-a-definicao-de-um-valor-de-referencia-de-custo-efetividade-deve-ser-pautada-preferencialmente-na-abordagem-metodologica-da-eficiencia-do-sistema-de-saude-custo-de-oportunidade-e-da-fronteira-de-e) para elaboração do documento intitulado “[Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS](http://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2022/20220620_Relatorio_Oficina_Limiares_2022.pdf)”. **O prazo final** para recebimento de contribuições da sociedade **foi prorrogado para** **31 de julho!** E isto nos dá oportunidade de contribuir aqui para um debate qualificado sobre a proposta. As supostas vantagens de sua adoção têm sido propagadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Em nosso post, nos preocupamos em mostrar as visões críticas acerca da iniciativa Parafraseando Clemenceau, pode-se dizer que **“[limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/)” (LCE) é assunto sério demais para ser deixado na mão de economistas da saúde**. [Leia mais: Conitec: Oito perguntas sobre Limiar de Custo-Efetividade explícito](https://academiadepacientes.com.br/conitec-oito-perguntas-sobre-limiar-de-custo-efetividade-explicito/)## Considerações preliminares Algumas premissas fundadas em conhecimento qualificado norteiam este post. - Todas as sociedades **definem limites para cuidados em saúde de um modo ou de outro, de forma explícita ou implícita, justa ou injust**a. Assim a verdadeira questão se reduz a discutirmos **se tal limite definido aqui ou ali é justo ou injusto**. Como limitar os recursos em saúde de uma forma justa e aceitável? - E aqui não temos boas notícias para lhe dar. **Nenhuma sociedade chegou a um consenso sobre este ponto**. Isto se deve em grande parte ao pluralismo moral de nossas sociedades pós-modernas. Você é contra ou a favor do suicídio assistido? E do aborto? Pois bem, é desse jeito. - Estudos revelam que quando pessoas são indagadas sobre quanta prioridade dariam ao tratamento de outros em estado mais grave na sociedade, as opiniões se dividem. O certo é que as pessoas não sacrificariam tudo para atender os mais graves; nem os abandonariam. **O quanto de cuidados (e recursos) a serem destinados a estas pessoas é o que varia entre uma opinião e outra.** E aqui não há possibilidade de consenso. - Tomadores de decisão no campo institucional da saúde precisam decidir, tendo como base a saúde de toda a população, e não de grupos isolados, como as pessoas que vivem com doenças raras. Isso é algo que parece óbvio, mas frequentemente esquecido na pauta de lutas destas minorias. **O desafio aqui é distribuir recursos de saúde de forma justa a todos os estratos populacionais.** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20225%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22225%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22225%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) > Não há evidências de que Limiares de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) explícitos tornem sistemas de saúde mais eficientes. #### O que é limiar de custo-efetividade? Já tratamos do assunto [em post recente](https://academiadepacientes.com.br/limiares-de-custo-efetividade-tecnocracia-ou-democracia/). Mas para sua comodidade, reproduzimos aqui a definição lá posta. Antes de saber do que se trata, convém recordar o que é **análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)**, um assunto muito abordado neste blog. A análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)/custo-utilidade está relacionada ao campo da [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) e é usada por entes públicos (no Brasil, o SUS) e privados (planos de saúde) para comparar os custos e os resultados de opções alternativas (em nosso caso, relacionadas a medicamentos). O produto de tal análise é uma [razão de custo-efetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/) que basicamente representa a magnitude de saúde adicional obtida por unidade adicional de recursos gastos. Tal unidade pode ser expressa em reais (R$), por exemplo. Já os limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), representados pela letra grega *lambda*, supostamente permitem identificar razões de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) incremental **que sinalizam uma boa ou muito boa relação qualidade/preço**. Ou, como descrito na página oficial da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/): ***“O [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) é um parâmetro para melhor compreender a relação entre o valor de custo e o ganho de saúde gerado por uma tecnologia no sistema de saúde”.*** Já, “tecnologias de saúde” podem ser definidas como: ***Medicamentos, materiais, equipamentos e procedimentos, sistemas organizacionais, educacionais, de informação e de suporte, bem como programas e protocolos assistenciais, por meio dos quais a atenção e os cuidados com a saúde são prestados à população.*** (POLANCZYK; VANNI; KUCHENBECKER, 2010) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20844%20595%22%20width%3D%22844%22%20height%3D%22595%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22844%22%20height%3D%22595%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Por que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) está propondo a definição de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (LCE) explícitos?** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) está a propor tal definição por imposição legal definida pela [Lei 14.313 de 21/03/2022](https://pesquisa.in.gov.br/imprensa/jsp/visualiza/index.jsp?jornal=515&pagina=1&data=22/03/2022). Esta é desdobramento do Projeto de Lei de autoria do então senador Cássio Cunha Lima (PSDB-PB) (PLS 415, de 2015). A Lei 14.313 altera a Lei nº 8.080, de 19 de setembro de 1990 (também conhecida como Lei Orgânica da Saúde), para dispor, segundo seu *caput*, sobre os processos de incorporação de tecnologias ao Sistema Único de Saúde (SUS) e sobre a utilização, pelo SUS, de medicamentos cuja indicação de uso seja distinta daquela aprovada no registro da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Até o momento, poucos países em todo mundo empregam LCE explícitos. O assunto é polêmico e divide opiniões entre aqueles favoráveis à proposta e outros que dela discordam. **Quais as motivações declaradas pelos tomadores de decisão para a adoção de LCE explicitos?** Basicamente, três seriam as aspirações-chave para sua definição: 1\) Permitir uma alocação de recursos em sistemas de saúde mais eficiente (**[eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) alocativa**), 2\) Tornar a tomada de decisões sobre políticas de saúde mais transparente (**transparência**) e 3\) Tornar os sistemas de saúde mais sustentáveis (**sustentabilidade**). **Limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) são úteis para se alcançar o objetivo de maximizar os ganhos de saúde em um contexto de restrição orçamentária?** Seus críticos argumentam que eles poderiam ofuscar (em vez de esclarecer) a alocação eficiente de recursos, podendo contribuir até mesmo para uma redução do [value for money](https://academiadepacientes.com.br/glossary/value-for-money/) de um modo geral. Não há evidências de que tais limiares contribuam para a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) econômica de sistemas de saúde como um todo. **Os valores atribuídos aos Limiares de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (ou lambda) foram empiricamente definidos e verificados?** Não. Eles costumam ser arbitrários. Há quem fale até mesmo no “silêncio do lambda” (Gafni e Birch, 2006). “Em parte, esse silêncio é derivado de dificuldades operacionais em estimar lambdas concretos, mas também reflete um ceticismo mais fundamental em relação a análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e sua capacidade de distinguir intervenções de alto e baixo valor” (Luyten e Denier, 2019). Em suma, existem obstáculos operacionais significativos para encontrar estimativas empíricas confiáveis ​​e bem fundamentadas do valor social exato dos ganhos em saúde, por exemplo, um [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/). O Brasil, por exemplo, a julgar pelas recomendações da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ora em consulta pública, definiu, arbitrariamente, o valor de 1 PIB per capita por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/). E de três PIBs per capita para casos especiais, como em situações envolvendo doenças raras. Desconhecem-se os cálculos empregados para se chegar a estes valores **Costuma-se alegar que a definição de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) explícitos fortalece a transparência de processos de tomada de decisão, visando incorporação de tecnologias de saúde ao SUS, por exemplo. A transparência é sempre algo desejável nestes casos?** Não necessariamente. A literatura especializada revela que alguns atores nestes processos, especialmente a indústria farmacêutica, muitas vezes lançam mão de expedientes de “precificação estratégica”. “Ao explicitar quanto estamos dispostos a pagar por cuidados de saúde, os formuladores de políticas de saúde podem instigar preços estratégicos por parte da indústria farmacêutica”. Dito de outro modo, a definição de preços ‘artificiais’ por parte da indústria, pouco abaixo do teto definido pelo [Limiar de Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) explícito escolhido. Desta forma, aumenta-se o gasto irracional dos sistemas de saúde, o que originalmente buscava-se evitar com a explicitação dos ditos limiares. Outro problema seria o que eu denomino de “fetiche do limiar”. Um LCE explícito tende a comprometer a adoção de outros valores (sociais, inclusive) que deveriam ser levados em conta em tomadas de decisão justas sobre saúde. Apesar de a consulta pública da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) destacar que outros valores precisam ser considerados quando se busca uma decisão, o LCE explícito costuma se tornar um poderoso atrator a enviesar a decisão final, segundo a literatura especializada. **E de um ponto de vista antropológico? Quais as implicações da definição de um [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) explícito para a vida em sociedade?** Atribuir-se um valor monetário à vida humana, como fazem o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), as análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e os limiares representa a transgressão de um tabu (o da sacralidade da vida humana) e como tal gera episódios de indignação moral que ganham a cena pública. Ao se precificar vidas (que é disso que se trata, ainda que certos ‘economistas da saúde’ digam que não) quebra-se um dos tabus mais relevantes para a manutenção da coesão social (o da sacralidade da vida). E rupturas desta natureza deveriam ser motivos de verdadeira preocupação de parte dos tomadores de decisão, pelo desgaste que suscitam, especialmente em contextos de disputa eleitoral. No Brasil, o caráter inegociável da vida, materializado no tabu de sua sacralidade ganhou uma expressão político-cultural interessante com o [Movimento Minha Vida Não Tem Preço](https://www.facebook.com/movimentominhavidanaotempreco/). Este identifica-se publicamente como “um grupo informal, apartidário, formado por mais de 50 associações e grupos de pacientes de todo o Brasil que representam várias patologias, entre doenças graves e raras”. > A precificação humana, sugerida por medidas de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) aplicadas à saúde, confronta o princípio da sacralidade da vida, um dos mais caros preceitos da civilização --- #### O que é tabu? O tabu era, originalmente, uma instituição de fundamento religioso que atribuía caráter sagrado a determinados seres, objetos ou lugares, interditando qualquer contato com eles. Posteriormente, o termo passou a designar qualquer tipo de proibição.\[1\] **Etimologia** A palavra é de origem polinésia. Deriva do tonganês *tabu* e do maori *tapu*, termos que se referem à proibição de determinado ato, com base na crença de que tal ato invadiria o campo do sagrado, implicando em perigo ou maldição para os indivíduos comuns. O termo foi primeiramente registrado pelo capitão James Cook durante sua visita a Tonga em 1771. Foi, então introduzido na língua inglesa, difundindo-se posteriormente para outras línguas. Embora os tabus tenham sido inicialmente associados às culturas polinésias do Pacífico Sul, os tabus estão ou estiveram presentes em praticamente todas as sociedades.\[2\] **Interpretações do conceito** Segundo Sigmund Freud, o tabu é a base da “Idolatria” e a violação desse interdito provocaria um castigo divino, uma “Maldição”, uma “Herança Maldita”, que incidiria sobre o indivíduo culpado ou sobre todo o grupo social. Para Freud e Levi-Strauss, o tabu expressaria um sentimento coletivo sobre um determinado comportamento ou assunto, dividindo um ambiente entre “amigos” de um lado e “inimigos” do outro lado. Segundo Sigmund Freud, o incesto e o patricídio seriam os únicos tabus universais a nível individual, constituindo a base da civilização.\[3\] Todavia, embora o canibalismo, o assassinato dentro do mesmo grupo de parentesco e o incesto sejam tabus na maioria das sociedades, pesquisas posteriores encontraram exceções para todos eles: portanto, não se conhece nenhum tabu que seja universal. Fonte: **Wikipedia** --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Com tabus não se brinca Como bem observam Luyten e Denier (2019): > Ao proibir falar (ou mesmo pensar) sobre assuntos-tabu, evita-se a corda bamba do relativismo ético, que pode ser corrosivo para a manutenção da estrutura social. Os valores sagrados que estão ligados aos tabus contemporâneos em nossa comunidade incluem, entre outros, a preservação da sacralidade da vida humana e do corpo humano e nossa obrigação de proteger e prevenir danos às crianças (…). ‘*Trade-offs* tabu’ ocorrem quando somos forçados a atribuir um valor monetário finito a esses valores sagrados, quando reconhecemos que existe um ‘preço’ máximo que queremos pagar para manter valores que deveriam ser de valor ‘infinito’. Um [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) explícito tornaria o valor (sagrado) da saúde e da vida humana comensurável (equiparável) ao valor (secular) do dinheiro e, portanto, resvalaria para a esfera do tabu. Quebra de tabus geram indignação moral, traduzida por: > Intensa raiva pública, debate e desprezo pela escolha que foi feita, muitas vezes combinado com uma avaliação dura do caráter do infrator (por exemplo, o ministro sendo considerado ‘desumano’, ‘imoral’ e ‘cruel’). Isso é realmente o que às vezes vemos quando um ministro da saúde decide não financiar um medicamento urgentemente necessário (Id. Ibid). E concluem : > A essência da questão é que, quando se trata de política da vida real, e de ter que atribuir valor a vidas na tomada de decisões públicas, **decisões não transparentes são menos propensas a encontrar resistência** do que *trade-offs* claramente articulados que definem uma avaliação monetária para vida (Id. ibid) “O que os olhos não vêem, o coração não sente”. Explicitar um valor monetário para a vida humana gera todo tipo de desgastes políticos que se pode imaginar para quem opta por este caminho. Brincar com tabus coloca em risco a coesão social, segundo Durkheim. > Nossos compromissos morais e sociais exigem que neguemos certas comparações \[sacralidade da vida humana x preço da vida\] e abdiquemos explicitamente do raciocínio de custo-benefício a esse respeito (McGraw & Tetlock, [2005](https://link.springer.com/article/10.1007/s11211-018-0322-9#ref-CR51); McGraw, Davis, Scott & Tetlock [2016](https://link.springer.com/article/10.1007/s11211-018-0322-9#ref-CR50)). Os tabus são realmente constitutivos de nossas vidas sociais e morais e trade-offs envolvendo tabus são moralmente contaminantes. Promovê-los é tornar-se cúmplice da transgressão, de um ‘ataque secular’ (Tetlock, [2003](https://link.springer.com/article/10.1007/s11211-018-0322-9#ref-CR63)), que, segundo a sociologia durkheimiana, traz seus próprios riscos ao bem-estar individual e coletivo. (Luyten e Denier, 2019) **Limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) explícitos promovem verdadeiramente [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) alocativa (o emprego de recursos em saúde de forma mais eficiente?)** Embora tenha algum apelo teórico, permanecem um argumento contestável porque os pressupostos em que tal reivindicação se baseia não são cumpridos, e são necessárias mais evidências empíricas sobre o mérito de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) na prática. Até agora, parece que faltam evidências de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) alocativa aprimorada por meio de limiares. (Luyten e Denier, 2019) **Afinal, limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) explícitos são desejáveis?** Luyten e Denier (2019) recorrem ao princípio da precaução para responder a esta pergunta (Para uma definição deste princípio ver boxe abaixo). E afirmam que, como há uma incerteza substancial sobre os benefícios da adoção de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) explícitos e como os riscos são altos, o argumento contra seu emprego lhes parece mais forte. Os referidos autores concluem que os países estão certos em relutar em introduzir limiares explícitos. #### O que é o princípio da precaução? O princípio da precaução permite que os tomadores de decisão adotem medidas de precaução quando a evidência científica sobre um perigo ambiental ou para a saúde humana é incerta e os riscos são altos. ## Considerações finais Dada a aprovação da [Lei 14.313 de 21/03/2022](https://pesquisa.in.gov.br/imprensa/jsp/visualiza/index.jsp?jornal=515&pagina=1&data=22/03/2022) não há como se renunciar à criação de um [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) explícito para o SUS. No entanto, **pelo princípio da precaução, o ônus da prova da conveniência de sua adoção para a sociedade como um todo caberia à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**. Uma consulta pública não é suficiente para esgotar o assunto, que demandaria mais diálogo com a sociedade, dados os riscos envolvidos em sua adoção, conforme exposto aqui. ## Para saber mais: Luyten, J., Denier, Y. [Explicit Cost-Effectiveness Thresholds in Health Care](https://link.springer.com/article/10.1007/s11211-018-0322-9): A Kaleidoscope. Soc Just Res 32, 155–171 (2019). **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [ECHOUTCOME: o estudo que revelou as falhas do QALY](https://academiadepacientes.com.br/echoutcome-o-estudo-que-revelou-as-falhas-do-qaly/) **Published:** agosto 22, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Acontece hoje (22/8), às 14 horas, “audiência pública” para se discutir a conveniência de proposta para emprego de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (LCE) nas decisões em saúde exaradas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)/SCTIE. Assim, o momento é oportuno para se relembrar os resultados do “maior estudo dedicado especificamente a testar as suposições do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)”. **Indice deste post** - [Reações ao estudo](#aioseo-reacoes-ao-estudo) - [Quem não tem cão, caça com gato?](#aioseo-quem-nao-tem-cao-caca-com-gato) - [As armadilhas do QALY](#aioseo-as-armadilhas-do-qaly) Trata-se do [Consórcio Europeu em Resultados de Saúde e Pesquisa de Custo-Benefício](https://cordis.europa.eu/project/id/242203/reporting) (ECHOUTCOME). Ele foi lançado em 2010 com financiamento da Comissão Europeia e entrevistou 1.361 membros da comunidade acadêmica da Bélgica, França, Itália e Reino Unido. Os pesquisadores pediram aos participantes do estudo ECHOUTCOME que respondessem a 14 perguntas sobre suas preferências por vários “estados de saúde” e pela duração desses estados (por exemplo, 15 anos mancando versus 5 anos em cadeira de rodas). Desta forma, basicamente os pesquisadores realizaram, em separado, o que o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) afirma captar, através de instrumentos (questionários) como o [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/). Os resultados obtidos no ECHOUTCOME colocam o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) em difícil situação, dado o absoluto prestígio de que goza em agências de Avaliação de Tecnologias em Saúde, como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). O que se viu foi que as respostas dadas pelos participantes do estudo não eram consistentes (ou, no bom português, nada tinham a ver) com os pressupostos teóricos do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), entre os quais: - A qualidade de vida pode ser medida em intervalos consistentes - Anos de vida e qualidade de vida são independentes um do outro - As pessoas são neutras em relação ao risco; - e a vontade de ganhar ou perder anos de vida é constante ao longo do tempo Dito de outro modo, “As respostas \[ao ECHOUTCOME\] variaram enormemente entre a população, mostrando que a forma como as pessoas avaliam diferentes resultados médicos é subjetiva e condicionada a situações pessoais e não pode se resumir unicamente ao [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)”. O ECHOUTCOME também lançou “Diretrizes Europeias para Avaliações de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) de Tecnologias em Saúde”, que [recomendavam não usar QALYs na tomada de decisões de saúde](https://web.archive.org/web/20150814070546/http://echoutcome.eu/images/Echoutcome__Leaflet_Guidelines___final.pdf) \[25\]. 25\]. O estudo concluiu que “as suposições testadas no experimento invalidam o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) como uma medida de resultado de saúde adequada para tomar decisões médicas e alocar recursos escassos”. Os autores do estudo afirmaram que “mais pesquisas são necessárias para avaliar a viabilidade, confiabilidade e validade de metodologias mais flexíveis, clinicamente significativas e robustas”. > **Com base nos resultados da maior pesquisa experimental já realizada na Europa que testou a validação dos pressupostos do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), o indicador [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) não constitui uma medida cientificamente validada. Então, dadas as enormes limitações metodológicas do indicador [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) e as principais inconsistências que invalidam irrefutavelmente seu uso, o emprego do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) deve ser abandonado para tomada de decisões em saúde.** > > Recomendação 2: > Diretrizes Européias para Análise de [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) das ATS Em artigo onde comenta o ECHOUTCOME, seu principal autor e colaboradores [observam o fato de tratamentos inovadores serem frequentemente negados em países onde uma abordagem de custo/QALY é empregada](https://link.springer.com/article/10.1007/s40273-014-0216-0#citeas). Segundo eles, isto “está levando um número crescente de *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)*, por exemplo, associações de pacientes, indústria e profissionais de saúde, a questionarem a relevância científica e consistência da abordagem [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)”. E prosseguem: “Uma vez que as muitas inconsistências metodológicas do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) podem levar a resultados divergentes e a decisões de saúde dramaticamente diferentes, a conveniência da abordagem [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) nas análises de custo-utilidade não deve ser vista como a principal vantagem, pois suas inconsistências podem restringir o acesso a tratamentos inovadores em países onde o custo/[QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) é recomendado” ## Reações ao estudo Em resposta, o National Institute for Health and Care Excellence ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)), o Consórcio Escocês de Medicamentos e a Organização para a Cooperação e Desenvolvimento Econômico (OCDE) [alegaram que](https://en.wikipedia.org/wiki/Quality-adjusted_life_year#cite_note-auto-26): - Os QALYs são melhores que as medidas alternativas. - O estudo foi “limitado”. - Os problemas com QALYs já eram amplamente reconhecidos. - Os pesquisadores não levaram em consideração as restrições orçamentárias. - O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) usa QALYs baseados em 3.395 entrevistas com residentes do Reino Unido, em oposição a residentes de vários países europeus. - As pessoas que pedem a eliminação de QALYs podem ter “interesses escusos” ## Quem não tem cão, caça com gato? O velho ditado dá conta da necessidade de se improvisar quando não há alternativas melhores para se resolver um problema. É o que nos vem à mente quando se pensa que as limitações do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) são reconhecidas há muito tempo, até mesmo pelos seus maiores entusiastas. Isso mereceu um comentário perspicaz dos autores do ECHOUTCOME. Apesar de extenso, vale a pena reproduzi-lo na íntegra. “Embora muitos usuários e autores reconheçam que [o resultado do QALY ‘não é perfeito’](https://www.bbc.com/news/health-21170445) , eles insistem que é o “melhor método disponível” para comparar intervenções de saúde para decisões de alocação de recursos. À luz das evidências que questionam a validade e confiabilidade do resultado [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), e seus riscos inerentes que podem levar a decisões de saúde errôneas, manter tal atitude defensiva pode denotar uma falta de atenção rigorosa às populações de pacientes e ignorar o desenvolvimento de métodos de avaliação baseados em evidências e mais robustos, como análises de decisão multicritério, modelos de simulação, redes bayesianas ou neuronais (…). ## As armadilhas do QALY Enquanto os defensores elogiam a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), os críticos argumentam que o uso do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) [pode causar ineficiências médicas](https://academic.oup.com/qjmed/article/103/9/715/1581299?login=false) porque um medicamento menos eficaz e mais barato pode ser aprovado com base no cálculo do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/). O uso de QALYs tem sido criticado por ativistas no campo da deficiência porque, de outra forma, indivíduos saudáveis, mas com deficiência, ​​estão impedidos de alcançar o critério de “saúde perfeita” ou uma alta pontuação [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/). Já se sabe que tratamentos para tetraplégicos, pacientes com esclerose múltipla ou outras deficiências [são menos valorizados em um sistema baseado em QALY](https://pioneerinstitute.org/pioneer-research/health-care/key-questions-for-legislators-on-the-institute-for-clinical-and-economic-review-icer/). Além disso, a predominância do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) inibiria pesquisas para tratamentos de doenças raras, segundo alguns autores, porque os custos iniciais dos tratamentos tendem a ser mais altos. As armadilhas do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) já forçaram as autoridades do Reino Unido a criar o Cancer Drugs Fund para pagar por novos medicamentos, [independentemente de sua classificação QALY](https://academic.oup.com/qjmed/article/103/9/715/1581299?login=false). Na audiência pública de hoje, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) irá discutir a conveniência de proposta para emprego de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (LCE) nas decisões em saúde. Entre as recomendações a serem colocadas na mesa para debate encontra-se a seguinte: ***É importante que as avaliações de incorporação de tecnologias na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) adotem um parâmetro de referência de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) em suas discussões.*** A julgar pelo ECHOUTCOME, recomenda-se que o “parâmetro de referência de custo- [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/)” a ser adotado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não seja o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/). **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Science: Estudo sugere que infecção viral deflagra esclerose múltipla](https://academiadepacientes.com.br/science-estudo-sugere-que-infeccao-viral-deflagra-esclerose-multipla/) **Published:** janeiro 14, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Pesquisadores do Grupo de Pesquisa em Neuroepidemiologia da Universidade de Harvard encontraram fortes evidências de que a esclerose múltipla (EM) seja causada pelo vírus de Epstein-Barr (EBV), que provoca a [mononucleose](https://www.msdmanuals.com/pt-br/casa/infec%C3%A7%C3%B5es/infec%C3%A7%C3%B5es-por-herpesv%C3%ADrus/mononucleose-infecciosa), mais conhecida como a “doença do beijo”. Em um grande [coorte](https://pt.wikipedia.org/wiki/Coorte_%28estat%C3%ADstica%29) de militares acompanhados ao longo de muitos anos, a infecção com Epstein-Barr aumentou a probabilidade de desenvolver [esclerose múltipla](https://amigosmultiplos.org.br/esclerose-multipla/), ou EM, em mais de 32 vezes. A notícia foi publicada na revista [Science](https://www.science.org/doi/10.1126/science.abm7930). “Nossos dados sugerem fortemente que o vírus Epstein-Barr é a principal causa de esclerose múltipla”, disse Kjetil Bjornevik, pesquisador de Harvard e principal autor do estudo. “Foi um aumento realmente dramático no risco que seria muito difícil de explicar de outra forma.” Há mais de uma década atrás, o epidemiologista Alberto Ascherio , também de Harvard, teve um palpite de que a resposta para o que inicia a EM poderia estar congelada em algum lugar no campus do Walter Reed Army Institute of Research em Silver Spring, Maryland. O instituto vêm coletando, rastreando e armazenando (a -30 graus Celsius) sangue retirado de cada integrante das Forças Armadas norte-americanas a intervalos regulares. Com mais de 62 milhões de amostras de mais de 10 milhões de membros ativos e de reserva, o Repositório de Soros do Departamento de Defesa é a maior coleção desse tipo no mundo. Para pesquisadores, o Repositório de Soros é como se fosse o telescópio espacial Hubble. Isso permite que eles olhem não apenas profundamente no corpo das pessoas, mas também voltem no tempo, momentos antes de as doenças em que estão interessados ​​se instalarem. Para a esclerose múltipla isso faz todo sentido, porque ela é mais frequentemente diagnosticada em pessoas na faixa dos 20 e 30 anos. Para localizar pessoas antes do início da doença, você precisa começar a amostragem quando elas estão na adolescência – como, digamos, quando a maioria dos recrutas se alista para o serviço militar. Doenças virais têm na inflamação cerebral um efeito colateral bastante comum. Veja o que aconteceu recentemente com milhões de pessoas com Covid. No início dos anos 2000, Ascherio e colegas encontraram pistas de que o agente desencadeante da EM poderia ser Epstein-Barr, ou EBV, um membro particularmente comum da família do herpesvírus. O vírus foi encontrado nas regiões desmielinizadas do cérebro de pacientes com EM. E as pessoas com níveis elevados de anticorpos contra o EBV eram mais propensas a serem diagnosticadas com EM. Para provar que um causou o outro, Ascherio, co-autor do novo artigo, recorreu ao “experimento da natureza” que ocorre no Repositório de Soro. Os médicos que tratam pacientes com esclerose múltipla e estudam a doença concordaram que o trabalho mostrou que o EBV é necessário e precede o diagnóstico de EM. “Este é um artigo muito intrigante que amplia nossa compreensão do papel do EBV no desenvolvimento da EM”, disse John Corboy, neurologista e codiretor do Rocky Mountain MS Center da Universidade do Colorado. Mas ainda é muito cedo para dizer que o vírus por si só é suficiente para causar esclerose múltipla. Por exemplo, o estudo não explica por que apenas uma pequena minoria dos infectados com EBV desenvolve EM. “Isso deixa muitas perguntas sobre a patogênese sem resposta”, escreveu Corboy. **Categorias:** Notícias --- ### [Doenças raras foram 'campo de provas' para golpe da vacina](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-foram-campo-de-provas-para-golpe-da-vacina/) **Published:** julho 6, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A se confirmarem as denúncias sobre esquemas duvidosos na compra de vacinas para Covid-19, será possivel estabelecer um elo entre estas falcatruas e outras supostamente ocorridas no passado, envolvendo tratamentos para doenças raras. **Content:** A edição do **Fantástico** de domingo passado (4/7) [retratou em profundidade os escândalos](https://g1.globo.com/fantastico/noticia/2021/07/04/entenda-a-suspeita-de-corrupcao-em-negociacao-de-vacina-pelo-ministerio-da-saude.ghtml) **(clique no vídeo neste link para ter um retrato amplo da situação)** envolvendo tanto a empresa Davati (com uma suposta oferta de vacinas da Astrazeneca), como a vacina Covaxin, da Bharat Biontech. No centro do escândalo relacionado a esta última aparece, em destaque, como principal suspeito, o nome do ex-ministro da Saúde, Ricardo Barros (Progressistas-PR), atual líder do governo na Câmara. **Barros é um velho conhecido dos doentes raros, mas por razões nada lisonjeiras.** Pois bem. Tramita na Justiça, desde janeiro de 2019, **ação com base na Lei de Improbidade Administrativa contra o ex-Ministro da Saúde Ricardo Barros** e outros quatro servidores e ex-servidores do Ministério da Saúde. Ela pede a condenação dos mesmos e da empresa **Global Gestão em Saúde S/A** ao ressarcimento dos prejuízos causados ao erário, em razão da prática de atos ílicitos na condução de processos administrativos de aquisição de medicamentos de alto custo destinados ao tratamento de doenças raras. São eles: **Aldurazyme**, **Fabrazyme**, **Myozyme**, **Elaprase** e **Soliris**. Os atos ilícitos consistem na inobservância da legislação administrativa, de licitações e sanitária e no descumprimento de centenas de decisões judiciais conquistadas nos tribunais pelos pacientes. Segundo a ação, **a intenção era a de favorecer as empresas Global Gestão em Saúde S/A, Tuttopharma LLC e Oncolabor Medical Representações Ltda**. **A Global Gestão em Saúde S/A é sócia da Precisa Medicamentos, que agora ganha o noticiário por conta do escândalo envolvendo a vacina indiana Covaxin.** --- A presente ação se baseia em investigações iniciadas em dezembro de 2017, **que apuraram irregularidades em oito processos de compra por dispensa de licitação, para atender demandas de pacientes que obtiveram decisão judicial favorável para que a União fornecesse os medicamentos** a que tinham direito. Em todos os casos, houve atrasos injustificados na entrega dos remédios, segundo o Ministério Público Federal. Segundo a investigação, **os atrasos se deram pela ausência da Declaração de Detentor de Registro (DDR) por parte das empresas**. O documento é um dos requisitos, junto com o registro na Agência de Vigilância Sanitária (Anvisa), para a empresa poder comercializar o produto no país. Assim, ao contratar a Global e a Tuttopharma, o Ministério da Saúde insistiu em compras fadadas ao insucesso. Os atos de improbidade em questão, segundo o Ministério Público Federal, causaram o desabastecimento, por vários meses, dos medicamentos citados, o que impossibilitou que pacientes, que haviam conquistado na Justiça o direito de obtê-los, os recebessem. Isso teria contribuído para o agravamento de seu quadro de saúde e levado pelo menos 14 pacientes a óbito. A ação também requer a reparação do dano moral coletivo sofrido por todos os pacientes prejudicados, estabelecida em 100 milhões de reais. Os outros servidores e ex-servidores do Ministério da Saúde, objeto da referida ação são: - Davidson Tolentino - Alexandre Lages - Tiago Queiroz - Thiago Fernandes A se confirmarem as denúncias, ora objeto de investigação na CPI, pode-se supor que o *modus operandi* para a compra irregular da vacina Covaxin foi desenvolvido na gestão de Ricardo Barros, à frente do Ministério da Saúde, no governo Temer, no trato de medicamentos para doenças raras. Assim, os doentes raros terão sido vítimas de um esquema criminoso que, de lá para cá, dado seu sucesso impune, só teria avançado. --- O resultado da patranha é que, neste momento, mais de 520 mil pessoas morreram de Covid-19, pois, **para fazer vicejar o esquema criminoso, era fundamental atrasar ao máximo a compra de vacinas legalizadas, para favorecer o ‘propinoduto’ proporcionado por empresas intermediadoras de fundo de quintal e de procedência para lá de duvidosa**. Não fosse a safadeza, os brasileiros já poderiam estar sendo vacinados com vacinas legalizadas e de fornecedores confiáveis em dezembro do ano passado, segundo o senador Randolfe Rodrigues (PSOL-AP). No momento em que escrevo este post, nem 13% da população brasileira está totalmente imunizada, seja com vacinas de dose dupla ou dose única. #### o golpe, explicado passo-a-passo **Neste vídeo ilustrativo, o jornalista Luis Nassif explica como um cabo da PM de Minas Gerais, com salário de R$ 7.500, inadimplente até no pagamento do aluguel, vai até Brasília, é recebido pela cúpula do Ministério da Saúde, apresenta uma proposta de venda de 400 milhões de doses de vacinas da AstraZeneca e sua proposta é aceita.** ##### Barros e os doentes raros Em 8 de fevereiro de 2018, o jornal **Folha de S. Paulo** noticiava, em primeira mão, que uma licitação de R$ 20 milhões para a compra de três medicamentos do laboratório Sanofi (Aldurazyme, Fabrazyme e Myozyme) vinha gerando uma disputa entre o Ministério Público, o Ministério da Saúde e duas empresas (uma delas reaparece agora no noticiário por conta do escândalo da vacina Covaxin). A matéria dava conta que a disputa privara 152 pessoas que viviam com doenças de Fabry e Pompe do direito que obtiveram na Justiça de receber o medicamento. A Sanofi havia participado da licitação, mas ficara em segundo lugar porque a empresa Global Gestão em Saúde (que agora reaparece no escândalo da vacina Covaxin) sagrou-se vencedora do certame, por oferecer um preço menor (do que aquele proposto pela fabricante !!!!, algo um tanto incomum, não lhe parece?) Os três medicamentos deveriam ter sido oferecidos desde novembro de 2017, e a Global Gestão em Saúde até hoje não os entregou, gerando um rombo aos cofres públicos de 20 milhões de reais ainda não restituídos ao Erário. O laboratório Sanofi afirmara na ocasião que sempre fora o fornecedor direto do Ministério da Saúde, “com exceção de uma venda realizada em dezembro de 2013”. Na oportunidade, segundo a reportagem, o laboratório francês se prontificou em disponibilizar as medicações ao governo pelo mesmo valor vencedor da licitação. A estes casos, posteriormente, agregaram-se os do Soliris e do Elaprase, já mencionados anteriormente. O caso é rico em detalhes e aqui nos limitamos ao essencial. Outros detalhes acrescentam gravidade a ele, e muita coisa ainda virá à tona. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Como anda o acesso a medicamentos inovadores na Europa ?](https://academiadepacientes.com.br/como-anda-o-acesso-a-medicamentos-inovadores-na-europa/) **Published:** abril 9, 2022 **Author:** Neil Grubert **Content:** **NEIL GRUBERT** A disponibilidade de medicamentos inovadores varia enormemente entre os cinco principais mercados europeus, de acordo com os dados do último EFPIA Patients WAIT Indicator Survey. O estudo verificou **que mais de 90% dos novos medicamentos têm disponibilidade pública total na Alemanha, em comparação com menos da metade na Inglaterra e na Espanha.** A pesquisa abrangeu 160 medicamentos inovadores – incluindo 41 terapias contra o câncer e 57 medicamentos órfãos – que receberam autorizações de comercialização centralizadas da EMA de 2017 a 2020. A IQVIA, que compilou o relatório, definiu “disponibilidade” como a inclusão de medicamentos na lista de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) público de um país a partir de 1º de janeiro de 2022. Além da disponibilidade total, o estudo mediu a disponibilidade “limitada”, definida da seguinte forma: • [Reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) limitado a subpopulações específicas de indicação aprovada • [Reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) limitado em uma base nacional de pacientes nomeados (paciente individual) • [Reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) limitado pendente de uma decisão (onde o sistema permitir) • Disponibilidade através de um programa especial (por exemplo, acordos de compartilhamento de risco) Como mostra o gráfico abaixo, **a Alemanha tem, de longe, os mais altos níveis de disponibilidade de todos os medicamentos inovadores, com 91% totalmente disponíveis e apenas 1% sujeitos à disponibilidade limitada**. **A Alemanha se sai ainda melhor com medicamentos órfãos (95% totalmente disponíveis)** e medicamentos oncológicos (100% totalmente disponíveis). É o líder não apenas entre os cinco principais mercados, mas na Europa como um todo. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**A Itália ocupa o segundo lugar entre os cinco grandes mercados, com 80% de disponibilidade para todos os medicamentos (69% totalmente disponíveis).** Além disso, 90% dos medicamentos oncológicos estão disponíveis na Itália (78% totalmente disponíveis), **mas apenas 75% dos medicamentos órfãos** **estão disponíveis** (63% totalmente disponíveis). **A Inglaterra oferece disponibilidade para 67% de todos os medicamentos, embora apenas 41% tenham disponibilidade pública total** – provavelmente um reflexo do uso generalizado de acordos de compartilhamento de risco e restrições a subpopulações específicas. Oitenta e cinco por cento dos medicamentos oncológicos estavam disponíveis na Inglaterra (46% totalmente disponíveis), mas apenas 62% dos medicamentos órfãos estavam disponíveis (44% totalmente disponíveis). **Na França, 66% de todos os medicamentos estavam disponíveis (56% totalmente disponíveis).** Para terapias contra o câncer, a taxa de disponibilidade foi de 81% (66% totalmente disponível), enquanto 72% dos medicamentos órfãos estavam disponíveis (54% totalmente disponíveis). **A Espanha foi claramente o país de pior desempenho entre os cinco principais mercados europeus:** apenas 55% de todos os medicamentos estavam disponíveis e apenas 31% estavam totalmente disponíveis. Além disso, 2% estavam disponíveis apenas de forma privada. Os medicamentos oncológicos se saíram um pouco melhor, com 61% disponíveis, embora apenas 37% estivessem totalmente disponíveis. O país teve um desempenho particularmente ruim no [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de medicamentos órfãos: 46% estavam disponíveis, mas apenas 23% estavam totalmente disponíveis. A IQVIA observa que a disponibilidade não tem correlação com o uso/absorção de novos medicamentos, que também varia consideravelmente entre os mercados. A pesquisa completa do EFPIA Patients WAIT Indicator 2021 pode ser baixada [aqui](https://www.efpia.eu/news-events/the-efpia-view/efpia-news/shortening-the-wait-patient-access-to-medicines-in-europe). #### **Nota da Redação** **Estudos recentes revelam que a taxa de recomendação para incorporação de tratamentos para doenças raras ao SUS pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é de 52%.** --- **Neil Grubert** é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos regularmente neste blog. **Categorias:** Não categorizado, Pelo Mundo --- ### [IFFD: O limiar de custo-efetividade e sua lógica neoliberal](https://academiadepacientes.com.br/iffd-o-limiar-de-custo-efetividade-e-sua-logica-neoliberal/) **Published:** agosto 3, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Apesar de o prazo para contribuições da sociedade à [Consulta Pública Conitec/SCTIE nº 41/2022](https://www.gov.br/participamaisbrasil/consulta-publica-conitec-sctie-n-41-2022-limiar-custo-efetividade) (CP 41) ter se encerrado no dia 1 de agosto, o debate sobre a definição de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) para incorporação de tecnologias em saúde ao SUS deveria prosseguir, pelas consequências que tais limiares podem ter sobre a vida de todos os cidadãos brasileiros. Eis que chega a nosso conhecimento, ainda que tardiamente, uma [Nota Política (Policy Note)](https://iffdbrasil.org/index.php/2022/07/25/policy-note-n-4-uso-de-limiares-de-custo-efetividade-nas-decisoes-em-saude-recomendacoes-da-comissao-nacional-de-incorporacao-de-tecnologias-no-sus/) publicada pelo Instituto de Finanças Funcionais para o Desenvolvimento, datada de 25 de julho deste ano e de autoria de Isabela Callegari. Nela, a proposta da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é definida sem meias tintas: **a definição de um teto de gastos para medicamentos como mais um passo em uma agenda contínua de arrocho orçamentário e de negação de direitos baseada em um entendimento econômico muito particular.** Para Callegari, representando o IFFD, **“qualquer limite financeiro arbitrário que negue direitos à população, e que não apresente um estudo econômico integrado, de longo prazo, e nem um planejamento acerca de como o Estado pretende atender toda a população”** deve ser entendido como um descaso para com esta. **Índice** **deste post** - [Aspectos éticos problemáticos de LCE](#aioseo-aspectos-eticos-problematicos-de-lce) - [Direito à saúde](#aioseo-democracia-sanitaria-e-direito-a-saude) - [Direito de todos e dever do Estado](#aioseo-direito-de-todos) - [O princípio do não-retrocesso](#aioseo-o-principio-do-nao-retrocesso) - [Licença compulsória ou "quebra de patentes"](#aioseo-licenca-compulsoria) - [Leia também!](#aioseo-leia-tambem) - [Gasto público não é necessariamente ruim](#aioseo-a-falacia-dos-recursos-escassos) A nota coloca toda a discussão sobre LCE em outro patamar, a nosso ver inédito, em todo debate sobre a CP 41. O documento vincula a Saúde a uma lógica de Desenvolvimento e Justiça Social. Em outras palavras, inscreve o tema em uma verdadeira perspectiva de Saúde Pública, que poderia soar em certos momentos como pouco palatável a representantes da iniciativa privada. Paciência. Passou da hora de os brasileiros problematizarem o alto custo dos medicamentos órfãos e o sucateamento da capacidade tecnológica nacional. Por trás das recomendações constantes na CP 41, para quem tem olhos de ver, como o IFFD, vislumbra-se todo um projeto de país. Resta saber se este é o Brasil que queremos. A nota técnica basicamente classifica a proposta da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) como derivada de uma lógica neoliberal, de valorização do Estado mínimo e do dogma do “teto de gastos”. Seu mote pode ser localizado já no início do documento: > **Nos posicionamos contrários a qualquer limite monetário pré-determinado que afete o cumprimento do direito fundamental à saúde.** A nota explicita a fundamentação macroeconômica da proposta da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e enumera razões éticas e argumentações jurídicas para a ela se opor. Vamos tentar resumir seus principais pontos. De todo modo, recomendamos a sua leitura integral aos interessados. ## Aspectos éticos problemáticos de LCE Citando [a famigerada matéria da UOL](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-falsos-dilema-e-sensacionalismo/) que recentemente tratou a questão do “remédio mais caro do mundo”, aludindo ao Zolgensma®, numa perspectiva semelhante à propaganda nazista, a nota nos recorda uma declaração absolutamente infeliz do ex-ministro da saúde Nelson Teich, antes mesmo de assumir o cargo, e que, ao que parece, já tínhamos esquecido. Recordemos o momento infeliz (talvez involuntário) do agora ex-ministro: > **Como você tem dinheiro limitado, vai ter que fazer escolhas (…) Eu tenho uma pessoa mais idosa que tem uma doença crônica avançada e ela teve uma complicação. Para ela melhorar, eu vou gastar praticamente o mesmo dinheiro que eu vou gastar em um adolescente que está com problema (…) Só que essa pessoa é um adolescente, que vai ter a vida inteira pela frente e outra é uma pessoa idosa, que pode estar no final da vida. Qual vai ser a escolha?** > > Nelson Teich ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E "barcode-1")Vidas com preço “Saúde não é mercadoria” era um dos slogans preferidos dos pais fundadores da [Reforma Sanitária Brasileira](https://pt.wikipedia.org/wiki/Reforma_sanit%C3%A1ria_no_Brasil), que deu origem ao Sistema Único de Saúde. Curiosamente, ao propor limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) aos tratamentos a serem incorporados ao SUS, **a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) exacerba a precificação da vida e ressignifica o caráter mercantil da saúde**. Sobre isso, a nota se posiciona de forma incisiva: > **A real escolha aqui está entre ser uma sociedade que atende aos indivíduos em suas necessidades específicas ou que os compara monetariamente e estabelece um corte entre quem vive e quem morre. Portanto, não há cabimento ético em comparar montantes de pessoas com outros montantes de pessoas e esquecer que o compromisso do Estado brasileiro é com a garantia de direitos de cada um, que o direito à saúde é básico e fundamental, e que o Estado deve sempre buscar os meios para efetivar os direitos da população.** > > CALLEGARI, 2022 A nota destaca algo que apontamos em post nesse blog com relação às recomendações constantes no documento da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (CP 41). Apesar de **reconhecer que o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) não pode ser o único critério a definir o que será ou não incorporado ao SUS, este “permaneceu como único critério objetivo e explícito apresentado no documento e na consulta pública, enquanto os demais critérios permanecem não ditos e relegados a uma avaliação \[futura\] caso a caso \[pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)\], de forma subjetiva”**. E prossegue: > **Isso já nos indica que por mais que seja alegado que o critério econômico não deve ser o único, ele é, de fato, o único a ser explicitado, objetivado, e prepondera sobre todos os demais.** > > (CALLEGARI, 2022) Decorrência natural da adoção do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) como padrão-ouro das futuras decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (o que não quer dizer que jamais fora antes), a julgar pelas recomendações que colocaram em consulta pública, está a desconsideração de terapias e tratamentos que beneficiem pessoas idosas, em final de expectativa de vida. A este respeito, a nota do IFFD assim se pronuncia: > **Fica explícito nessa decisão (…) o viés quantitativista, produtivista e economicista em relação à vida humana. (…) A opção da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) por não flexibilizar um limite econômico em se tratando de pacientes próximos da expectativa de vida demonstra o descaso com a velhice e com cidadãs e cidadãos que, justamente, já passaram a sua vida toda trabalhando, gerando produção e lucro.** > > (CALLEGARI, 2022) ## Direito à saúde É importante que você que nos lê agora saiba que o direito à saúde não é uma invencionice, um mero capricho, um bibelô que se presta a polarizações ideológicas tão em voga nos dias de hoje. **O direito à saúde é um fato mundialmente reconhecido**. Não se trata de algo subjetivo ou uma questão de opinião. No entanto, ele não vem de mão beijada. Precisa sempre ser reivindicado. Dados os limites de espaço deste post, não nos alongaremos na descrição dos instrumentos jurídicos internacionais que têm no Direito à Saúde um de seus princípios basilares. Entre eles, destacamos - A Constituição da Organização Mundial de Saúde - A Declaração Universal dos Direitos Humanos - O Pacto Internacional sobre os Direitos Sociais, Culturais e Econômicos - A Carta da Organização dos Estados Americanos - A Convenção Americana dos Direitos Humanos ### Direito de todos e dever do Estado A nota do IFFD destaca o artigo 196 da Constituição Federal que “**obriga os entes públicos a garantir a efetivação do direito fundamental à saúde**“ > O dever do Estado de garantir a saúde consiste **na formulação e execução de políticas econômicas e sociais** que visem à redução de riscos de doenças e de outros agravos e **no estabelecimento de condições que assegurem acesso universal e igualitário às ações e aos serviços** para a sua promoção, proteção e recuperação > > (Constituição Federal, art. 196, § 1º) ### O princípio do não-retrocesso Aspecto que passou despercebido do debate público sobre os LCE e é mencionado no documento do IFFD foi o princípio do não-retrocesso. **Basicamente ele impede que Estados e legisladores revoguem, no todo ou em parte essencial, direitos já adquiridos anteriormente. Por este princípio, “novos pacientes não poderiam ficar sem acesso aos mesmos medicamentos e tratamentos fornecidos” a outrem, em virtude de um teto de gastos definido pelos limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)**. Isso feriria também, segundo a autora da nota e o IFFD, o princípio da isonomia entre indivíduos: a idéia de que **todos são iguais perante a lei**, prevista no caput do artigo 5 da Constituição Federal. A dignidade humana, que, segundo o filósofo Immanuel Kant, é conferida ao ser humano pela simples razão de ele existir também é mencionada na nota do IFFD. Para Kant, vidas humanas não têm preço: > **O que tem um preço também pode ser substituído por outra coisa, a título de equivalente; pelo contrário, o que é superior a todo preço, o que, por conseguinte, não admite equivalente é o que tem uma dignidade**. > > Immanuel Kant ### Licença compulsória ou “quebra de patentes” A dependência de poucos laboratórios farmacêuticos para a produção de medicamentos de alto custo não escapou do radar do IFFD. Segundo a nota, **as patentes inviabilizam “o desenvolvimento de medicamentos alternativos, resultando em concorrência inexistente e preços inacessíveis”**, o que tornaria justificável o emprego do estatuto da licença compulsória, amparada pela legislação brasileira (Lei nº 9.279/1988) e que prevê a “quebra de patentes” nos casos de: - Abuso de poder econômico - Emergência nacional e extrema urgência - Interesse público - Remediação de práticas anticompetitivas e concorrência desleal - Falta de produção local, e - Existência de patentes dependentes > **Deveria ser também de interesse público que todas e todos dentro do território brasileiro tivessem acesso aos medicamentos de que necessitam, bem como, de interesse do próprio desenvolvimento nacional que não houvesse tamanha dependência de poucos laboratórios farmacêuticos e de tecnologia estrangeira, uma concentração produtiva nociva ao país, que se tornou evidente durante a pandemia.** > > (CALLEGARI, 2022) A licença compulsória foi empregada no Brasil em 2006, [para quebra de patente do Efavirenz](http://www.giv.org.br/Not%C3%ADcias/noticia.php?codigo=1674#:~:text=Em%20cerim%C3%B4nia%20no%20Pal%C3%A1cio%20do,se%20considerar%20que%20os%20pre%C3%A7os)®, medicamento utilizado no tratamento da AIDS, e do medicamento órfão [Soliris](https://fenafar.org.br/2022/05/17/stj-atende-a-pedido-da-agu-e-quebra-patente-do-medicamento-soliris/)® mais recentemente. Foi cogitada [na recente crise sanitária global provocada pela pandemia](https://www12.senado.leg.br/noticias/materias/2021/09/03/sancionada-com-vetos-lei-que-autoriza-quebra-de-patente-de-vacinas) e em casos [envolvendo o Spinraza](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/ministerio-ameaca-quebrar-patente-de-medicamento-16082018)®, indicado para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal. A nota do IFFD ressalta a natureza supostamente falaciosa da argumentação de que a “licença compulsória” inibiria o investimento privado em pesquisa e inovação. Segundo ela, **a austeridade fiscal na prática já faria com que o Estado se negasse a efetivar seu poder econômico de único comprador de medicamentos de alto custo, retirando dos fabricantes o incentivo para sua produção.** A concentração da produção de medicamentos de alto custo nas mãos de umas poucas empresas multinacionais não escapa da análise da autora da nota. Razão pela qual irá defender [a perspectiva do Complexo Econômico Industrial da Saúde](https://www.abrasco.org.br/site/noticias/especial-coronavirus/o-complexo-economico-industrial-da-saude-no-brasil-hoje-artigo-de-carlos-gadelha/48144/) (CEIS) como receita para o desenvolvimento soberano do país. Mas este é assunto para um outro post, futuramente. > **Os sucessivos tetos de gastos e medidas de austeridade não apenas deixam indivíduos sem seu direito fundamental à saúde, como minam a pesquisa e o desenvolvimento farmacêutico, seja conduzido diretamente pelo Estado, seja patrocinado por ele, mediante lucro empresarial**. > > (CALLEGARI, 2022) #### Leia também! - [Conitec: Oito perguntas sobre Limiar de Custo-Efetividade explícito](https://academiadepacientes.com.br/conitec-oito-perguntas-sobre-limiar-de-custo-efetividade-explicito/) - [Amazing GRACE: custo-efetividade com equidade!](https://academiadepacientes.com.br/amazing-grace-custo-efetividade-sim-mas-com-equidade/) - [QALY: Análises de custo-efetividade convencionais são discriminatórias](https://academiadepacientes.com.br/analises-de-custo-efetividade-convencionais-sao-discriminatorias/) - [Custo-efetividade é ‘o elefante na sala’ da Reforma Sanitária](https://academiadepacientes.com.br/custo-efetividade-e-o-elefante-na-sala-da-reforma-sanitaria/) ## Gasto público não é necessariamente ruim Aqui cabe um destaque para a perspectiva incomum adotada pela nota e que tem relação com a filiação teórica do IFFD. Criado em 2021, o instituto filia-se à perspectiva das “finanças funcionais”, desenvolvida em 1943 por Abba Lerner. “O [paradigma das Finanças Funcionais](https://www.scielo.br/j/rep/a/yG4DCYFHGxmQTj555HY9tgr/?lang=pt#) advoga **a necessidade de avaliar os resultados dos gastos públicos em termos de seus efeitos macroeconômicos em emprego, produção, inflação e, principalmente, em termos do atingimento de objetivos socialmente determinados**“. Desta forma, nem todo gasto público seria necessariamente ruim, como a mídia mainstream insiste em lhe convencer. Assim, por esta lógica, gastos públicos, a depender de sua finalidade e propósito, poderiam ser vistos como investimentos. Na visão dos seus defensores, o teto de gastos em saúde, definido pela [Emenda Constitucional 95](https://www.tre-pr.jus.br/transparencia-e-prestacao-de-contas/gestao-orcamentaria-financeira-e-fiscal/emenda-constitucional-no-95-ec-95-limite-dos-gastos-publicos), por exemplo, seria produto de certa miopia conceitual acerca do sistema monetário-econômico vigente em todo o mundo, e não resistiria a uma análise macroeconômica mais fundamentada. A nota do IFFD destaca-se por sua originalidade e **tem como principal virtude a nosso ver o reagendamento da Saúde Pública como fator de desenvolvimento e justiça social, na abordagem que faz dos limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)**. Ela retira a Saúde Pública da perspectiva equivocada perfilhada por muitos doentes raros que a concebem como mera provedora de medicamentos pelo Estado. Já passou da hora de os doentes raros se verem como cidadãos e não como meros consumidores de medicamentos de alto custo. #### **Fonte** CALLEGARI, Isabela. **Uso de Limiares de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) nas Decisões em Saúde: recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS**. Instituto de Finanças Funcionais para o Desenvolvimento (IFFD). **Policy Note n. 4.** Brasil, julho de 2022. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Esclerose múltipla: QALY discrimina pacientes](https://academiadepacientes.com.br/esclerose-multipla-qaly-discrimina-pacientes/) **Published:** agosto 13, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Avaliações de qualidade de vida são medidas genéricas baseadas em preferências, empregadas para calcular a qualidade de vida relacionada à saúde (QoL) dos pacientes. Em outras palavras, são utilizadas para se calcular **anos de vida ajustados à qualidade** (QALYs) em análises de custo-utilidade empregadas em avaliações de tecnologia de saúde (ATS). As ATS informam as decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para incorporar ou não tecnologias em saúde ao SUS, entre elas os medicamentos. Dentre estas medidas, que buscam fornecer uma visão geral da qualidade de vida (QV) do paciente, [a mais empregada é o EQ-5D](https://www.iats.com.br/resenhas/questionario-de-qualidade-de-vida-eq5d-validacao-e-adaptacao-para-uma-amostra-da-populacao-brasileira/). Assim, os [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/) são basicamente questionários que buscam calcular o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) em cinco dimensões da saúde. - Mobilidade - Autocuidado - Atividades habituais - Dor/desconforto - Ansiedade/depressão No entanto, agora se sabe que medidas genéricas baseadas em preferências, como o [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/), podem não capturar métricas que importam para os pacientes, **resultando, por exemplo, na não recomendação de incorporação desta ou aquela tecnologia a um sistema público de saúde.** **Este é o caso da Esclerose Múltipla** (EM). O [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/) pode não refletir a totalidade da QV na Esclerose Múltipla, **por não incluir domínios como fadiga e cognição**. No entanto, avaliando-se pessoas com EM verificaram-se evidências de que **a fadiga e a cognição estariam correlacionadas com outros domínios do [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/)**, como atividades habituais e ansiedade/depressão. Dessa forma, **ainda que indiretamente**, pode-se dizer que o [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/) capturaria alguns dos impactos da fadiga e da cognição. Apesar disso, acredita-se que **dimensões separadas de fadiga ou cognição seriam necessárias para capturar os impactos adequadamente** nesta população. Outros estudos têm sugerido que o [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/) captura de modo inadequado elementos de privação sensorial, incluindo visão e outros aspectos da QV, como problemas de bexiga, formigamento/dormência e equilíbrio/tontura, todos relevantes para pessoas com EM. O [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/) também se mostrou incapaz de distinguir pessoas com deficiência (PCD) leve ou moderada, o que mais uma vez sugere que este instrumento pode não espelhar a qualidade de vida de pessoas com EM. As implicações destas revelações para as pessoas que vivem com esclerose múltipla são evidentes. Dado o emprego corriqueiro de dados de [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/) ​​em ATS, apesar da evidência de suas falhas nessa população aqui mencionadas, pode-se argumentar que muitas destas avaliações passadas falharam em capturar toda a gama de resultados que importam para estes pacientes nas análises de custo-utilidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)). Isto em última análise pode ter resultado (e ainda resultará) em recomendações de não incorporação de medicamentos ao SUS a ela destinados ou mesmo de seu [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) em outros países. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20305%20343%22%20width%3D%22305%22%20height%3D%22343%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22305%22%20height%3D%22343%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Soluções para o problema As pessoas que vivem com EM costumam apresentar flutuações de seus sintomas de tempos em tempos, assim como alterações de longo prazo, como semanais ou mensais. Questionários sobre QV, como o [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/), determinam um “período de recall”, que basicamente é o lapso de tempo que o paciente é solicitado a considerar quando responde ao questionário que visa avaliar sua QV. O [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/) pede aos entrevistados que avaliem sua condição de saúde “hoje”. Quando as pessoas preenchem questionários sobre sua QV, espera-se que elas sigam o ‘período de recall’ usado no questionário. O período de recall é o período que eles são solicitados a considerar ao avaliar sua QV. Por exemplo, o [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/) pede aos entrevistados que avaliem sua saúde ‘hoje’. Como os sintomas da EM são flutuantes, pode acontecer que quando o questionário é respondido, estes estejam menos evidentes naquele lapso de tempo indicado no “período de recall”. Para lidar com isso, **desenvolveu-se recentemente uma nova versão do [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/)** na qual pacientes com EM **avaliam sua saúde três vezes ao dia**, ao longo de uma semana, através de aplicativos móveis. Apesar de bem-sucedida na coleta de dados mais fidedignos, esta nova versão de [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/) não foi adotada por tomadores de decisão. Recentemente, [publicamos post neste blog sobre o caráter discriminatório do QALY](https://academiadepacientes.com.br/analises-de-custo-efetividade-convencionais-sao-discriminatorias/) e suas implicações em termos de equidade no que se refere a quem vive com doenças raras e pessoas com deficiência (PCD). No momento em que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) cogita empregar um parâmetro de referência de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)?) em suas discussões, é hora de os potenciais prejudicados participarem mais ativamente deste debate. ## Para saber mais [Views of the UK General Public on Important Aspects of Health Not Captured by EQ-5D](https://web.archive.org/web/20220128130207/https://link.springer.com/article/10.1007%2Fs40271-017-0240-1) [A Review of the Psychometric Properties of Generic Utility Measures in Multiple Sclerosis](https://link.springer.com/article/10.1007/s40273-014-0167-5) [How to measure fluctuating impairments in people with MS: development of an ambulatory assessment version of the EQ-5D-5L in an exploratory study](https://link.springer.com/article/10.1007/s11136-021-02802-8) [Measuring Quality-Adjusted Life-Years When Health Fluctuates](https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1098301519351368) **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Limiares de custo-efetividade: tecnocracia ou democracia?](https://academiadepacientes.com.br/limiares-de-custo-efetividade-tecnocracia-ou-democracia/) **Published:** julho 7, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) está promovendo [a Consulta Pública Conitec/SCTIE nº 41/2022](http://conitec.gov.br/as-recomendacoes-para-o-limiar-sugerem-que-o-custo-efetividade-nao-deve-ser-um-parametro-isolado-na-tomada-de-decisao-em-saude-que-e-importante-considerar-o-qaly-como-principal-desfecho-sugerem-tambem-que-a-definicao-de-um-valor-de-referencia-de-custo-efetividade-deve-ser-pautada-preferencialmente-na-abordagem-metodologica-da-eficiencia-do-sistema-de-saude-custo-de-oportunidade-e-da-fronteira-de-e) para elaboração do documento intitulado “[Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS](http://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2022/20220620_Relatorio_Oficina_Limiares_2022.pdf)” **O prazo final** para recebimento de contribuições da sociedade **é de** 11 de julho. **31 de julho!** Não devemos ter muitas ilusões. O tema é altamente complexo, envolve discussões bastante técnicas, que muitas vezes escapam aos maiores interessados (os pacientes) **e podem dificultar ainda mais o acesso a medicamentos por pessoas que vivem com doenças raras e graves**. Tais medicamentos muitas vezes são os únicos no gênero para suas necessidades médicas não atendidas. Basicamente, na consulta pública, os interessados devem manifestar sua opinião sobre recomendações propostas (ver abaixo) pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e, naturalmente, a respeito do “uso de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)” nas decisões que dizem respeito ao SUS. #### Advertência O que você lerá aqui refere-se à conveniência e adequação das recomendações para o público de pessoas **que vivem com doenças raras**. **Não é nossa intenção avaliar a propriedade de tais recomendações para pessoas com doenças prevalentes.** ## Índice do post - [O que é limiar de custo-efetividade?](#aioseo-o-que-e-limiar-de-custo-efetividade) - [O contexto da consulta pública](#aioseo-o-contexto-da-consulta-publica) - [O que está em jogo na Consulta Pública Conitec/SCTIE nº 41/2022?](#aioseo-o-que-esta-em-jogo-na-consulta-publica-conitec-sctie-n-41-2022) - [Duas concepções de equidade e princípios éticos em disputa](#aioseo-duas-concepcoes-de-equidade-e-principios-eticos-em-disputa) - [Concluindo](#aioseo-concluindo) Mais abaixo, nossas opiniões sobre as recomendações. **Recomendação 1** É importante que as avaliações de incorporação de tecnologias na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **adotem um parâmetro de referência de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) em suas discussões**. Todavia, a [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) não deve ser um parâmetro isolado de demais fatores envolvidos na discussão **Recomendação 2** No cenário de avaliação da [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) de uma tecnologia pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), **é importante considerar o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) como principal desfecho**. Apesar disso, os envolvidos na tomada de decisão não devem limitar suas discussões ao [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/). **Recomendação 3** A definição de um valor de referência de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) **deve se pautar, preferencialmente, na abordagem metodológica da [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) do sistema de saúde ([custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/))** e na abordagem da fronteira de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/), quando aplicável. **Recomendação 4** A critério do julgamento da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), seriam contextos passíveis de limiares alternativos de custoefetividade por promoverem a inovação e equidade em saúde para o SUS: \* Doença acometendo crianças e implicando reduções importantes de sobrevida ajustada pela qualidade; \* Doença grave com reduções importantes de sobrevida ajustada pela qualidade; \* Doença rara com reduções importantes de sobrevida ajustada pela qualidade; \*Doença endêmica em populações de baixa renda com poucas alternativas terapêuticas disponíveis **Recomendação 5** Em situações coerentes com a hipótese de limiares alternativos, é aceitável um limiar de até **três vezes o valor de referência de 1 PIB per capita**. **Recomendação 6** As discussões relacionadas a tecnologias avançadas (terapias gênicas ou curativas) ou indicadas em doenças ultrarraras (até 1 caso em cada 50 mil pessoas) serão pautados em critérios específicos, a serem definidos posteriormente pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). ## O que é limiar de custo-efetividade? Antes de saber do que se trata, convém recordar o que é análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), um assunto muito abordado neste blog. A análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)/custo-utilidade está relacionada ao campo da [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) e é usada por entes públicos (no Brasil, o SUS) e privados (planos de saúde) para comparar os custos e os resultados de opções alternativas (em nosso caso, relacionadas a medicamentos). O produto de tal análise é uma [razão de custo-efetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/) que basicamente representa a magnitude de saúde adicional obtida por unidade adicional de recursos gastos. Tal unidade pode ser expressa em reais (R$), por exemplo. Já os limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) supostamente permitem identificar razões de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) incremental **que representem uma boa ou muito boa relação qualidade/preço**. Ou, como descrito na página oficial da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/): > “O [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) é um parâmetro para melhor compreender a relação entre o valor de custo e o ganho de saúde gerado por uma tecnologia no sistema de saúde”. “Tecnologias de saúde” podem ser definidas como: > **Medicamentos, materiais, equipamentos e procedimentos, sistemas organizacionais, educacionais, de informação e de suporte, bem como programas e protocolos assistenciais, por meio dos quais a atenção e os cuidados com a saúde são prestados à população.** > > (POLANCZYK; VANNI; KUCHENBECKER, 2010) ## O contexto da consulta pública A discussão a que a consulta pública se refere assume dimensão pública no país com a proposição de Projeto de Lei do Senado (PLS) de autoria do então senador Cássio Cunha Lima (PSDB-PB) (PLS 415, de 2015) que mais tarde viria a dar origem à [Lei 14.313 de 21/03/2022](https://pesquisa.in.gov.br/imprensa/jsp/visualiza/index.jsp?jornal=515&pagina=1&data=22/03/2022). Este dispositivo legal altera a Lei nº 8.080, de 19 de setembro de 1990 (também conhecida como Lei Orgânica da Saúde), para dispor, segundo seu *caput*, sobre os processos de incorporação de tecnologias ao Sistema Único de Saúde (SUS) e sobre a utilização, pelo SUS, de medicamentos cuja indicação de uso seja distinta daquela aprovada no registro da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). No projeto de lei, a preocupação do legislador com relação à possibilidade de eventual exercício de “discricionariedade técnica de baixa qualidade” da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) já se fazia notar: > **“Também não está claro o fundamento legal segundo o qual a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) analisa [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) de um procedimento médico, nem qual é o limiar adotado para considerar que um procedimento é custo-efetivo, lacuna que propicia, por vezes, a adoção, pela administração pública, de discricionariedade técnica de baixa qualidade”.** Outro foco de preocupação do legislador em relação à matéria e constante na justificativa no PLS seria o risco de que os relatórios de recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) fossem um ‘jogo de cartas marcadas’. > **“A esse respeito, assinalamos que (…) também carecem de definição legal os critérios balizadores da distribuição dos processos para análise especializada. Tal omissão pode introduzir problemas intransponíveis na avaliação de uma determinada tecnologia. É necessário conferir maior transparência nesse procedimento administrativo para minimizar possíveis vieses de seleção de avaliadores com [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/).”** Um dado curioso: Em agosto de 2017, o atual Ministro da Saúde Marcelo Queiroga, conterrâneo do senador paraibano Cássio Cunha Lima, participara de audiência pública requerida pela senadora Ana Amélia (PP-RS) na condição de diretor de ATS da Sociedade Brasileira de Hemodinâmica e Cardiologia Intervencionista manifestando seu apoio ao PLS 415. Ao que pude saber na ocasião, Queiroga teria tido grande participação na elaboração do referido projeto de lei. Audiência pública sobre o PLS 415/2015, realizada em 24/08/2017.No caso de o vídeo acima ser retirado do ar, você ainda pode vê-lo [aqui](https://archive.ph/nsOFN). Curiosamente, na ocasião, o representante da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) na referida audiência pública, o tecnologista Gustavo Laine de Araújo Oliveira (DGITS), [manifestara sua posição contrária ao PLS 415/2015](https://archive.ph/XlbdA). É o que podemos depreender de [notícia publicada no site oficial da Conitec](https://archive.ph/XlbdA) , no dia 25 de agosto de 2017. Ao propor a consulta pública ora em vigor, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) parece ter mudado de opinião em relação ao tema, fato naturalmente motivado pela publicação da [Lei 14.313 de 21/03/2022](https://pesquisa.in.gov.br/imprensa/jsp/visualiza/index.jsp?jornal=515&pagina=1&data=22/03/2022), já mencionada. Entre as maiores entusiastas da nova proposta, encontra-se a Dra. Marisa Santos, infectologista e coordenadora do Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde ([NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/)) do Instituto Nacional de Cardiologia (INC) e do Grupo de Discussão em Avaliação de Tecnologias em Saúde (GRUDA). Desde março de 2014, [os NATS são parceiros da Conitec](https://archive.ph/jEvQ2) e têm por função “aprimorar os processos decisórios que envolvem a incorporação de novas tecnologias” ao SUS. Dra. Marisa Santos, entusiasta dos limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), explica do que se trata.## O que está em jogo na Consulta Pública Conitec/SCTIE nº 41/2022? Esta consulta mais uma vez encena a disputa entre concepções opostas de saúde pública, a princípio inconciliáveis, em conflito sem solução aparente. Ao **dar centralidade ao conceito de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)** e a busca de limiares explícitos para tal, ela **coloca em lados opostos os interesses das pessoas que vivem com doenças raras e a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) econômica de sistemas de saúde** (no caso, o SUS). A grande ausente destes debates, como de resto da cena nacional, é a ética. **A questão do valor a ser atribuído aos medicamentos órfãos não é apenas técnica, mas também moral.** Pela simples razão de que a efetivação do direito à saúde não pode prescindir da consideração das necessidades de **toda** a sociedade. **E estas não serão totalmente atendidas se não abordarmos o sofrimento dos mais desfavorecidos**. No caso, as pessoas que vivem com doenças raras e graves. **Conciliar a dimensão moral da existência humana com as pragmáticas Análises de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) convencionais, que são o pano de fundo para a definição dos tais limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), é tarefa difícil, senão impossível**. Se análises de custo-benefício e assemelhadas são imprescindíveis para a sustentabilidade de sistemas de saúde públicos ou privados (algo com que podemos concordar), que se pensem em alternativas flexíveis, de abrangência suficiente para abarcar os direitos destas minorias representadas pelas pessoas que vivem com doenças raras e que sejam objetivas e reprodutíveis. E elas existem! As pessoas que vivem com doenças raras e seus simpatizantes precisam colocar uma coisa em sua cabeça. **O [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) é o exterminador de seu futuro**. E o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) está no centro das recomendações da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ora em consulta pública. - [Amazing GRACE: custo-efetividade com equidade!](https://academiadepacientes.com.br/amazing-grace-custo-efetividade-sim-mas-com-equidade/) - [QALY: Análises de custo-efetividade convencionais são discriminatórias](https://academiadepacientes.com.br/analises-de-custo-efetividade-convencionais-sao-discriminatorias/) - [Conitec: Oito perguntas sobre Limiar de Custo-Efetividade explícito](https://academiadepacientes.com.br/conitec-oito-perguntas-sobre-limiar-de-custo-efetividade-explicito/) - [Custo-efetividade é ‘o elefante na sala’ da Reforma Sanitária](https://academiadepacientes.com.br/custo-efetividade-e-o-elefante-na-sala-da-reforma-sanitaria/) ## Duas concepções de equidade e princípios éticos em disputa A análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)/custo-utilidade convencional que está por trás das recomendações da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ora em discussão, complica a avaliação de medicamentos órfãos de inúmeras maneiras. Uma das questões fartamente exploradas sobre o tema na literatura internacional **situa-se na interface entre ética e economia** e no conflito entre ideais de saúde pública distintos. Central aqui é o **conflito entre equidade horizontal e vertica**l. A **equidade horizontal** diz respeito a tratar de forma igual os iguais. Em uma perspectiva ética, trata-se de uma abordagem utilitarista, já bem detalhada em post de nosso outro blog. No caso que ora discutimos isto poderia se dar **aplicando-se o mesmo [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) para todas as doenças, raras ou não**. A **equidade vertical** refere-se ao tratamento desigual de desiguais e, em nosso, caso diria respeito, por exemplo, a levar-se em conta, nas avaliações econômicas e na definição de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), a raridade de uma doença. As recomendações propostas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) na consulta pública **parecem considerar a especificidade das doenças raras, ao propor limiares alternativos de 3 vezes o PIB per capita para tais enfermidades**. Em valores atuais **algo em torno de R$ 120 mil**. No entanto, trata-se de valor arbitrário, já desautorizado pela Organização Mundial de Saúde desde 2016, e [objeto de duras críticas das entidades representativas de pessoas que vivem com doenças raras](https://www.metropoles.com/saude/conitec-faz-consulta-publica-polemica-para-limitar-gastos-no-sus). A este propósito, Antoine Daher, presidente da Febrararas e da Casa Hunter, assim se pronunciou. > **“Se uma proposta como essa é aprovada, criaremos barreiras à vinda de novas tecnologias para os pacientes brasileiros. Triplicar o valor para adultos ou crianças não vai permitir que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) incorpore mais produtos destinados ao tratamento das doenças raras no Brasil. É um grande limitador, na verdade”** > > Antoine Daher Sim. O [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) ora proposto pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é uma estratégia de racionamento explícito de recursos em saúde, assim como o são as Avaliações de Tecnologia de Saúde realizadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) desde sempre. **Pretende colocar um limite aos gastos com medicamentos órfãos, que pode inviabilizar a assistência farmacêutica em doenças raras e ultrarraras**. Não se discute a necessidade de se criar um parâmetro para disciplinar a administração de recursos escassos como aqueles destinados à saúde. **É impossível prover todos de tudo que necessitam em termos de saúde. Mas estes parâmetros precisam ser justos.** O que se discute é o emprego sistemático de padrões que discriminam pessoas com deficiência (que cursam muitas vezes com doenças raras), idosos e portadores de doenças crônicas graves (como são as raras). Este é o caso do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) e das análises convencionais de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)/custo-utilidade tão incensadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). O espaço não permite nos alongarmos mais sobre o tema neste post, mas deixo aos curiosos alternativas à análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) convencional e seus limiares que não discriminam aqueles em pior estado de saúde (worst off). - [Análises de Decisão Multicritério](https://academiadepacientes.com.br/analise-de-decisao-multicriterio-mais-justica-no-acesso-a-medicamentos-orfaos/#more-1512) - [Fronteira de eficiência](http://www.jbes.com.br/images/v9ns1/115.pdf) (mencionadas no relatório da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em consulta) - Anos de Vida Ganhos de Igual Valor, como métrica suplementar Consagrado entre gestores e economistas da saúde, o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), derivado das Análises de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)/Custo-Utilidade convencionais, tende a desfavorecer grupos minoritários e em desvantagem. Não basta dar “uma no cravo e outra na ferradura”, como faz a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ao propor a criação de limiares alternativos e arbitrários, já desautorizados pela OMS, para pessoas que vivem com doenças raras, dentre outras. Necessário é abolir a adoção do **“[QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) como principal desfecho”**, tal como expresso nas recomendações. **Dá trabalho estudar métodos mais justos de avaliação econômica**. E todos têm sua complexidade inerente. Há uma curva de aprendizado aí que não sei se o governo está disposto a assumir. Mas a sociedade brasileira tem diante de si a tarefa de decidir se vai continuar a adotar análises convencionais de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), que primam pela desconsideração da justiça distributiva que plasmou a Reforma Sanitária, ou reivindicar outros modelos que contemplem as necessidades das pessoas que vivem com doenças raras e graves. Os grandes defensores da proposta ora em consulta [parecem ter como alvo adicional a judicialização da saúde](https://www.dropbox.com/s/sd38llero1xdpkk/limiar-IOC-BSB2018-15jun%20%281%29%20%20gruda%20limiar%20de%20custo-efetividade.pptx?dl=0). Já chegaram a afirmar que **Limiares de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) em contexto de judicialização galopante de nada adiantarão**. A idéia talvez seja suprimir das pessoas com doenças raras a possibilidade de recorrer à Justiça quando sentirem-se lesadas em seu direito de existir. Voltaremos ao tema em breve, porque o assunto merece mais dois dedos de prosa. #### Nossa posição sobre algumas recomendações em consulta pública **Recomendação 1:** Este posicionamento apresenta sérios problemas no que se refere a pessoas que vivem com doenças raras. Isto porque é fartamente conhecida na literatura especializada a afirmação de Michael Drummond (2007) de que: ***“Se procedimentos-padrão em ATS forem aplicados a medicamentos órfãos, praticamente nenhum deles será custoefetivo”***. Em tempo, Drummond é um dos pais da Economia da Saúde. E sim, **a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não adota procedimentos distintos dos padronizados, para deliberar sobre medicamentos para doenças raras**. Não há registro de protocolos específicos para lidar-se com tais medicamentos na referida Comissão. Logo, na prática, **a recomendação 1 em nada altera o modo de atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**, que tem se caracterizado por negativas de recomendação de medicamentos órfãos muitas vezes calcadas **na absurda noção de que não são custo-efetivos (muito poucos o serão, lembra do Drummond?**). Quanto a não dever ser um parâmetro isolado na tomada de decisão, já não costuma ser faz tempo, o que não impede que a [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (custo-utilidade) seja elemento preponderante na tomada de decisão da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). **Recomendação 2**: o custo por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) (anos de vida ajustados pela qualidade) é unidade de medida de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/). **Na prática, esta recomendação, para pessoas que vivem com doenças raras, apresenta o mesmo problema do Recomendação 1**. Se o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) for considerado como **principal desfecho**, poucos medicamentos órfãos serão incorporados ao SUS. **A ressalva de que a decisão não deve ser limitada ao [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) não altera em nada o prognóstico de tais decisões**. Nas plenárias, de acesso público, da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) se fala sobre tudo, **mas o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) tende a ser critério determinante para tomada de decisão**. Estudos internacionais revelam que o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) discrimina pessoas com deficiência e doenças graves. Como muitas das doenças raras cursam com deficiência, não lhe deve ser espantoso que medicamentos com custo por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) desfavorável não sejam incorporados ao SUS. O problema é que eles dificilmente serão custo-efetivos. E como se faz? Não se incorpora? **Recomendação 3**: O “[custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/)” é um argumento frequentemente esgrimido contra pessoas que vivem com doenças raras em processos de Avaliação de Tecnologias de Saúde. Trata-se de um dos mais importantes conceitos da Economia da Saúde e, não por outra razão, frequentemente evocado pelos membros da Plenária da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). “[Custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/)” é o valor da melhor opção de que abri mão, quando fiz escolha por outra. Ou seja, o “valor da segunda melhor opção”. Com um exemplo fica melhor de entender. Imagine um gestor dizendo **“Por que vou entregar este medicamento de alto custo para este único paciente quando poderia tratar milhares de mulheres com depressão pós-parto com o mesmo recurso?”** O “[custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/)” de entregar tal medicamento ao único paciente seria quantas mulheres foram deixadas de tratar com depressão pós-parto neste exemplo meramente ilustrativo. De uma perspectiva utilitarista, o argumento procede. Mas quando se leva em conta a necessidade de observância do princípio da **equidade vertical** (ver acima), ele é insuficiente. **Recomendação 5**: Em 2016, a Organização Mundial de Saúde reconheceu a impropriedade deste quantitativo (3 x PIB) com base no fato de que não apresentava a especificidade necessária para países distintos e poderia levar a decisões equivocadas de alocação de recursos. **Recomendação 6**: Remete-se para [as calendas gregas](https://g1.globo.com/educacao/blog/dicas-de-portugues/post/conheca-a-origem-da-expressao-deixar-para-as-calendas-gregas.html) discussão altamente relevante para as pessoas que vivem com doenças raras. Eles não podem esperar. ## Concluindo ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20837%20689%22%20width%3D%22837%22%20height%3D%22689%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22837%22%20height%3D%22689%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A participação de minorias em debates que dizem respeito à sua manutenção como espécie (especialmente pessoas que vivem com doenças raras) passa **por vontade de lutar e apetite por conhecer** de sua parte, de seus familiares e de simpatizantes. **Saber de seus direitos, inteirar-se das propostas que as autoridades lhes fazem, checar sua propriedade e conveniência para a sua realidade e sobretudo participar ativamente da vida pública**. A isso os antigos chamavam de “sociedade civil”. **A democracia não é um dado; é uma construção trabalhosa.** Sem **ampla discussão com a sociedade** (que não se resume a uma consulta pública e que envolve fatores mais complexos como a educação de todo um povo), a chance de os doentes raros comprarem gato por lebre é imensa. Como nos lembra [Eleanor Perfetto](https://nationalhealthcouncil.org/blog/getting-to-know-eleanor-perfetto-phd-ms-executive-vice-president-of-strategic-initiatives/), **consulta não é participação**. Necessário se faz **repolitizar a saúde pública**, tal como originalmente concebida! **Saúde pública é Justiça Social!** Soluções tecnocráticas, adotadas com o frenesi típico dos cabeças-de-planilha, despolitizam este **campo de lutas caracteristicamente politizado desde sempre, que é a Saúde Pública**. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Doenças raras, falsos dilemas e sensacionalismo](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-falsos-dilema-e-sensacionalismo/) **Published:** junho 28, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **CLÁUDIO CORDOVIL**\* **Sensacionalismo e matérias enganosas não são propriamente uma novidade no jornalismo.** Mas no campo das doenças raras, em solo nacional, em meus 15 anos de observação enquanto pesquisador, o dia 27 de junho de 2022 vai entrar para a História. Não se falava de outra coisa nos grupos de pessoas que vivem com doenças raras no Whatsapp. A matéria imersiva publicada no UOL Notícias, com produção visual esmerada e título apelativo: **[Dilema: Salvar uma vida ou a saúde pública?](Dilema:%20Salvar%20uma%20vida%20ou%20a%20sa%C3%BAde%20p%C3%BAblica?)** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20605%201024%22%20width%3D%22605%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22605%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E "dilema")Reprodução A imagem que ilustra a matéria traz em primeiro plano um bebê a bordo de um bote salva-vidas em terra firme. Em segundo plano, uma multidão de pessoas supostamente o observa, ainda que de costas. Cadeirantes, pacientes hospitalares no soro, desafortunados e pessoas comuns. Dado o contexto em que a imagem é reproduzida, o bebê sofre de Atrofia Muscular Espinhal (AME). Trata da [velha fábula do “remédio mais caro do mundo”](https://academiadepacientes.com.br/o-remedio-mais-caro-do-mundo-e-os-falsos-dilemas/). Puro clickbait, que não resiste a uma avaliação acadêmica mais séria. A empresa RockContent [explica o que é clickbait](https://rockcontent.com/br/blog/clickbait/): > **Clickbait é uma tática usada na Internet para gerar tráfego online por meio de conteúdos enganosos ou sensacionalistas.** Também chamado de “caça-clique”, esse termo refere-se também à quebra de expectativa por parte do usuário que foi “fisgado” por essa isca de cliques. **Dilema: Salvar uma vida ou a saúde pública?** é matéria sensacionalista e enganosa. Não é propriamente inverídica. **Ela é verossímil. É **aí que reside sua eficácia [retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/)**.** **Mas é tendenciosa**. E isso é grave para a democracia. **Verossímil é diferente de verdadeiro**. Verossímil é **algo que parece intuitivamente verdadeiro**, produz um “efeito de verdade”, mas não é verdade. É algo plausível. É a essência do mecanismo da desinformação: **pintar algo plausível como algo verdadeiro**. **É assim que a desinformação opera**. E por isso é tão eficaz. É plausivel imaginar que o preço do Zolgensma é astronômico. Mas não é correto, por razões que vamos tentar destrinchar aqui. O sensacionalismo, a desinformação e as fake news têm se revelado uma praga difícil de conter, infestando todos os campos da vida social e pública. O verossímil produz efeitos de verdade, ainda que desobrigue seu emissor de falar a verdade. Para aqueles mais desesperados pelas verdades dos fatos, traremos algumas delas a respeito do “remédio mais caro do mundo” mais para o fim deste post. Sabemos, a História nos ensina, que é possível contar mentiras só falando verdades. Basta clicar no vídeo abaixo para lembrar-se disso. **É possível contar um monte de mentiras dizendo só a verdade.** Como? **Descontextualizando a informação fornecida**, como faz o locutor do clipe acima. Mas, voltando: De cara, o problema central de uma matéria já repleta de problemas (dependendo da perspectiva com que se analise) **é que ela é puro sensacionalismo**. Este opera de forma bastante característica, previsível e fartamente analisada pelos pesquisadores em comunicação, entre os quais me incluo. O **sensacionalismo** não é algo propriamente novo. Schudson (1978) e Hughes (1940) já indicavam estratégias de popularização dos jornais no mercado norte-americano a partir de 1830. Era o modelo de *penny press*, conjunto de medidas empresariais e comerciais que buscava introduzir um jornalismo para as massas, distanciando-se do modelo elitista pela afirmação de conteúdos e linguagem próprias das classes populares. *Penny press* no Brasil foi traduzido para [imprensa marrom](https://pt.wikipedia.org/wiki/Imprensa_marrom), a coisa mais abjeta que um jornalista que prestou juramento em sua formatura pode praticar. Mas , afinal, **o que é sensacionalismo**?: Rosa Pedroso (2001) nos ensina : “**O uso da intensificação e exagero gráfico, temático, linguístico e semântico, contendo em si valores e elementos desproporcionais, destacados, acrescentados ou subtraídos no contexto de representação e construção do real social(…) é exploração do fascínio pelo extraordinário, pelo desvio, pela aberração, pela aventura, que é suposto existir apenas na classe baixa. É no distanciamento entre a leitura e realidade que a informação sensacional se instala como cômica ou trágica, chocante ou atraente”.** **Distanciamento da realidade e descontextualização**. O sensacionalismo opera muito bem com estes dois elementos para falsear a verdade. O diabo, como se diz, mora nos detalhes. O problema de **Dilema: Salvar uma vida ou a saúde pública?** reside **no que os sociolinguistas chamam de “texto”**. Para estes, **o texto inclui imagens empregadas, chamadas em destaque, infográficos**. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20808%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22808%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22808%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O sensacionalismo levado a seu paroxismo (Reprodução). > ***“Mas a resposta não é apenas intimidar as pessoas a consumir notícias mais ‘sérias’; é empurrar os chamados veículos sérios para aprender a apresentar informações importantes de maneira que possam engajar adequadamente o público. É muito fácil afirmar que coisas sérias devem ser, e quase podem ser, um pouco chatas. O desafio é transcender a atual dicotomia entre os veículos que oferecem instrução ponderada, mas impotente, por um lado, e aqueles que fornecem sensacionalismo despojado de responsabilidade, por outro.”*** > > Alain de Botton – As Notícias: Manual do Usuário --- **Sensacionalismo e enquadramento**: estes dois conceitos serão fundamentais para você começar a entender por que esta matéria [Dilema:](Dilema:%20Salvar%20uma%20vida%20ou%20a%20sa%C3%BAde%20p%C3%BAblica?) dá a você, raro ou rara, uma sensação de indignação impotente. Ela te deixa assim porque ela é muito boa no que pretende: **Seduzir o leitor com meias verdades**. Mas sedução é negócio arriscado, especialmente para a sua vítima. ## O que é enquadramento (framing) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20400%20486%22%20width%3D%22400%22%20height%3D%22486%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22400%22%20height%3D%22486%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) “Enquadramento” (framing) é um dos conceitos fundamentais para se entender as representações da saúde e da doença (e de tudo mais) na mídia. Para compreender o enquadramento (um dos ramos da pesquisa acerca da sociologia dos efeitos da comunicação), é preciso que compreendamos o conceito de “quadro de mídia” (media frame). Segundo Gamson e Modigliani, trata-se de “uma idéia organizadora central ou linha de história que dá significado a uma cadeia de eventos”. Uma moldura, se você preferir. Tuchman complementa afirmando que é uma característica essencial da notícia, que organiza a realidade cotidiana e é parte dela. Só para você saber, na matéria em análise, o quadro empregado é aquele da **[eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) econômica dos sistemas de saúde**. Poderia optar por outra perspectiva, como o da **[equidade em sistemas de saúde](https://pensesus.fiocruz.br/equidade)**, mas preferiu o mais nefasto para minorias, como iremos ver. Entman vê dois componentes presentes no enquadramento: a **seleção** e a **saliência**. “Enquadrar” uma mensagem seria, assim, **selecionar certos aspectos da realidade percebida**, pinçá-los (seleção) e **enfatizá-los para uma audiência** (saliência). É o que a mídia faz o tempo todo. E com a matéria em análise não é diferente. Seu autor **pinça, seleciona e destaca certos aspectos da realidade e obscurece outros**, deliberadamente, visando atender seus interesses ideológicos, ou da empresa que representa. **Ora, o preço que se paga pela iluminação de certos aspectos da realidade pela mídia** (e na matéria da UOL Notícias isso fica evidente), **é o obscurecimento de outros**, igualmente importantes. Dito de outro modo, **quadros são espécies de molduras com que os jornalistas delimitam aspectos da realidade**, seja para melhor compreendê-las na perspectiva de uma empresa de comunicação, seja para sobre ela dialogar com seus pares ou mesmo para ‘descrever a realidade’ para a sociedade. Nesse sentido, podemos dizer também que a matéria **Dilema: Salvar uma vida ou a saúde pública** é tendenciosa, parcial, facciosa e desonesta. **Não é bom jornalismo. É coisa de imprensa marrom**. ## A perspectiva ética revelada na matéria faz justiça aos doentes mais graves? **Não**. **A perspectiva ética nela adotada é a do utilitarismo**, muito apreciada por burocratas e gestores de saúde. Já tratei dela longamente em outro lugar, e **demonstrei que ela representa um golpe fatal no conceito de equidade**, a necessidade imperiosa de se tratar desigualmente os desiguais. **A equidade pressupõe que a quem mais necessita (os doentes mais graves, por exemplo), mais seja dado; a quem menos necessita, menos.** **Um dos problemas do utilitarismo é o seu total desapreço pelas necessidades das minorias.** **Ele é uma forma injusta de lidar com questões envolvendo minorias, como é o caso das pessoas que vivem com doenças raras**. Tudo que diga respeito a [direitos individuais](https://www.politize.com.br/direitos-individuais/) (e, por extensão direitos humanos) se ajusta mal à forma do utilitarismo. **Tudo é sacrificável, inclusive os direitos das pessoas que vivem com doenças raras, se o objetivo é prover o melhor para o maior número de pessoas.** Resumindo a opereta! Em se tratando de minorias, necessário se faz manter o equilíbrio entre [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) econômica e [equidade](https://pensesus.fiocruz.br/equidade). **Isso se a justiça é algo que ainda deva preocupar as pessoas.** ## O que a matéria não te revelou Como disse mais acima, **quando se escolhe iluminar certos aspectos da realidade, outros ficam na sombra.** O ápice desta manobra pode ser a **descontextualização total dos debates e o distanciamento da realidade**. Logo, desinformação. A matéria do UOL é bem ruim, porque omite de seu conhecimento alguns detalhes fundamentais para seu adequado julgamento da questão. - Propositalmente não opera a distinção entre **preço** e **valor**. Isso é sensacionalismo. **Uma coisa é o preço de um tratamento**, a etiqueta de preço que ostenta num supermercado imaginário. **Outra é seu valor**, algo que define todos os benefícios e direitos decorrentes de deter sua propriedade. **Economistas da saúde (os profissionais) não se detém no preço, mas no valor das tecnologias de saúde que se pretende disponibilizar para a população**. **Em algumas circunstâncias, altos preços podem se justificar pelo valor que o produto entrega**. - Este é o caso do Zolgensma, a julgar por[ comentário publicado no Journal of Market Access and Health Policy](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8725676/). “**Em conclusão, a 1,9 milhões de euros (onze milhões de reais) , o preço do Zolgensma é mais justificável do que parece à primeira vista.** O preço mínimo para o investidor atingir o ponto de equilíbrio é de cerca de 1,7 milhão de euros, mas as análises de cenário usando nosso Modelo de Precificação mostram que o preço é mais adequado em torno de 2,6 milhões de euros. **A 1,9 milhão de euros, o preço atual do Zolgensma está em algum lugar intermediário com relação a estes limites e, portanto, parece razoável nessa perspectiva”.** - Não te revela que **até setembro de 2020, 925 terapias gênicas estavam disponíveis para serem lançadas nos EUA para 209 indicações**. Pelo jeito, o governo americano não parece estar refletindo sobre quantos diabéticos deixará de tratar se todas elas entrarem no mercado. - O Institute for Clinical e Economic Review (ICER) dos EUA, uma instituição independente que está longe de ser condescendente com o interesse dos pacientes [considerou Zolgensma relativamente custo-efetivo](https://icer.org/news-insights/press-releases/icer-issues-final-report-on-sma/) (apesar de seu preço). O ICER, que não é sensacionalista, **pensa em valor, e não em preço**. Certíssimo quando se trata de [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/). - No entanto, o debate sobre se o preço do Zolgensma é justo em países com acesso universal à saúde, como o Brasil, permanece inconcluso. E inconcluso quer dizer não se pode concluir ainda se seria justo ou não. Seriam necessários estudos para afirmar coisas desse tipo. - O “[custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/)” de Zolgensma não deve ser avaliado comparando-se seu preço com o do tratamento do diabetes ou da AIDS. **Este é um emprego selvagem do conceito de [custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/)**. Deve-se comparar seu preço, isto sim, à próxima melhor alternativa terapêutica (no caso, o Spinraza). Como Spinraza não é um tratamento de dose única (como Zolgensma), deve ser administrado regularmente. Também não restaura a função motora na mesma extensão que aquele. Ao longo de um período de 10 anos, os custos de um tratamento com Spinraza totalizariam mais de 21 milhões de reais. - Mas antes que a imprensa sensacionalista se apresse, é bom avisar que **comparar Zolgensma e Spinraza é algo como comparar maçãs e laranjas**. Isso porque Spinraza não é terapia gênica e foi aprovado pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para tratar todos os tipos de AME, independentemente da idade do paciente. Já Zolgensma foi aprovado para AME tipo I e com indicação até os dois anos de idade. Assim, para muitos esta não seria uma opção. - A matéria do UOL não te revelou que “toda e qualquer sociedade define limites para os cuidados em saúde, de um modo ou de outro, de forma justa ou injusta”. Assim **a verdadeira questão acaba sendo discutir se os limites estabelecidos para a distribuição de recursos em saúde em uma determinada sociedade são justos ou injustos**. O resto é perfumaria. Ou sensacionalismo. - Neste sentido, o engenho humano até o momento disponibilizou para nós ao menos **três principais teorias éticas que buscam nos dizer qual a coisa certa a fazer em termos morais** (e isso também vale para discutir a justa distribuição de recursos em saúde). **São elas: a ética consequencialista; a ética não consequencialista (ou deontológica) e a ética da virtude** (de onde vem os quatro princípios da Bioética: autonomia, beneficência, não maleficência e justiça). **A matéria** Dilema: Salvar uma vida ou a saúde pública **optou pela pior de todas em se tratando de minorias**: **o utilitarismo**. Pessoas que vivem com doenças raras integram minorias. - **Nenhuma sociedade democrática do planeta chegou a um consenso sobre princípios distributivos justos para a saúde**. Caro leitor, fique à vontade para escolher uma das três teorias éticas acima citadas. Será apenas uma escolha pessoal. **O pluralismo moral das sociedades contemporâneas não permite chegar a um consenso sobre a melhor forma de distribuir recursos de saúde**. O erro da matéria do UOL (ou um deles) **foi não revelar isto a você e apostar todas as suas fichas na pior fórmula para contemplar direitos de minorias: o utilitarismo**. - Artigo publicado no [Journal of Market Access and Health Policy](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC8725676/) e já citado mais acima ressalva que “é compreensível que um pagamento adiantado de quase 2 milhões de euros seja difícil para um medicamento com efeitos a longo prazo desconhecidos. Portanto, acordos de pagamento escalonados (compartilhamento de risco) vinculados ao “pagamento por desempenho” podem ser um ponto de partida para as próximas negociações na Holanda”. ## Concluindo Ao não colocar debate tão complexo sobre distribuição de recursos em saúde em perspectiva adequada, contemplando todas as teorias éticas possíveis para deliberar sobre justa distribuição, a matéria do UOL é sensacionalista, enganosa e tendenciosa, distanciada da realidade, sonegando uns fatos e privilegiando outros, **e afastando cada vez mais as minorias da conquista de seus direitos.** Nada que nos surpreenda, dado a quantas anda a situação de Direitos Humanos em nosso país. **Não entro na cilada de discutir etiqueta de preço na gôndola. Este não é o debate a ser travado.** O que interessa é saber que destino devemos reservar a todos os brasileiros que potencialmente poderão se beneficiar de terapias gênicas no futuro, raros ou não. Elas não custarão o preço de uma aspirina. O debate a ser travado é sobre o subfinanciamento crônico do SUS! O Brasil vai ficar de fora destas conquistas da revolução biotecnológica ansiadas há mais de cinquenta anos? Não vai comprar nem produzir? É isso mesmo? --- Cláudio Cordovil é jornalista científico, pesquisador de saúde pública da Fiocruz (ENSP) e doutor em Comunicação e Cultura (UFRJ). Prêmio José Reis de Jornalismo Científico (CNPq) **Categorias:** Não categorizado --- ### [QALY: Análises de custo-efetividade convencionais são discriminatórias](https://academiadepacientes.com.br/analises-de-custo-efetividade-convencionais-sao-discriminatorias/) **Published:** julho 20, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Quem acompanha a cena das Avaliações de Tecnologias de Saúde no Brasil e no exterior já sabe. Se a decisão da tal agência for a de não incorporar este ou aquele tratamento a um sistema público de saúde, a indignação entre pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares é generalizada. Isto não é mimimi, tem uma razão de ser agora fundamentada pelo estado da arte das teorias econômicas, como veremos a seguir. Este blog tem acompanhado esta cena há pelo menos cinco anos. E há cinco anos [Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br) é quase um samba de uma nota só, um mantra martelado à exaustão: **as Análises de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e Custo-Utilidade empregadas por agências de Avaliação de Tecnologias em Saúde, como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) , cometem injustiças para com as pessoas com deficiência (PCD), doenças raras e ultrarraras, especialmente as mais graves**. Como o tempo é o senhor da razão, eis que agora a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) divulga uma [consulta pública sobre limiares de custo-efetividade](http://conitec.gov.br/as-recomendacoes-para-o-limiar-sugerem-que-o-custo-efetividade-nao-deve-ser-um-parametro-isolado-na-tomada-de-decisao-em-saude-que-e-importante-considerar-o-qaly-como-principal-desfecho-sugerem-tambem-que-a-definicao-de-um-valor-de-referencia-de-custo-efetividade-deve-ser-pautada-preferencialmente-na-abordagem-metodologica-da-eficiencia-do-sistema-de-saude-custo-de-oportunidade-e-da-fronteira-de-e) na qual propõe em uma de suas recomendações algo que sugere que estaria disposta a atribuir pesos maiores a decisões envolvendo doenças raras. Só o tempo dirá. **Esta é uma recomendação que está de acordo com o estado-da-arte do que melhor se produz no mundo em termos de [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/)**: atribuir-se limiares diferenciados para doenças raras e ultrarraras. No entanto, os limiares propostos pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) podem ser insuficientes para a efetiva incorporação de medicamentos para doenças raras e ultrarraras ao SUS, dados os valores propostos para tal. --- Mas hoje gostaria de me deter em fato já consagrado na literatura especializada sobre **o caráter discriminatório das métricas empregadas em análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)**, representadas aqui pelo famigerado [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) ou Anos de Vida Ajustado pela Qualidade. Nove entre 10 pessoas com doenças raras que demandam medicamentos órfãos ao SUS conhecem toda a perfídia que estas quatro inocentes letrinhas podem carregar. **O caráter discriminatório do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) traz sérias implicações para as pessoas que vivem com doenças raras, idosos e pessoas com deficiência**. **Além de abalarem flagrantemente um dos princípios sacrossantos do SUS: a equidade.** E aqui é importante destacar que muitas doenças raras e ultrarraras cursam com deficiências. Com a confirmação crescente do caráter discriminatório do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), fartamente empregado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em seu processo de tomada de decisões acerca da incorporação de tecnologias ao SUS, há pelo menos 10 anos, pergunta-se: 1. **Vamos manter o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) como principal métrica para decisões que afetam tão seriamente a vida das pessoas?** 2\. **Que fatores sociais serão formalmente levados em consideração pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) nestes casos para fins de equidade?** 3\. **Quando veremos documentação formal da agência dando conta do modo de usar estes fatores e de sua aplicação aos processos de tomada de decisão?** O problema não é trivial e envolve aspectos complexos das teorias econômicas de difícil alcance para leigos. Mas, na prática, **desconhecer rudimentos da economia da saúde neste quesito representa permitir lesão importante do direito à saúde de pessoas já em situação de desvantagem socioeconômica.** ## A lei dos rendimentos decrescentes Uma das leis mais fundamentais da Economia é a lei dos rendimentos decrescentes. Em linguagem coloquial ela basicamente vai dizer o seguinte, em um exemplo ilustrativo: > ***Um aumento de mil reais ao salário de quem ganha 10 mil reais vale mais do que um aumento de mil reais no salário de quem ganha 50 mil reais.*** Agora vamos transpor essa lei para o campo da saúde: Vamos supor que você tenha refluxo gastroesofágico. Os métodos-padrão de análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (aqueles que empregam o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), por exemplo) mediriam sua qualidade de vida (QV) em cerca de 0,9 em uma escala de índice de saúde que vai de 0 (morte) a 1 (saúde ideal). Este valor que pode ir de 0 a 1 é denominado “utilidade”, em [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/). A finalidade das “utilidades” é medir o grau com que ter uma forma particular de doença ou deficiência é vista como impactando negativamente a qualidade de vida, quando comparado à saúde perfeita. E então, vem nossa primeira pergunta: > ***Quanto você estaria disposto a pagar pela cura total do refluxo gastroesofágico (ou seja, em nosso exemplo, adicionar 0,1 unidades extras de qualidade de vida)?*** **Pensou?** Agora vem a segunda pergunta, > ***Você pagaria mais, menos ou a mesma quantia por 0,1 unidades extras de QV se você estivesse nos últimos estágios da distrofia muscular de Duchenne (DMD), cujas consequências deixaram você com 0,25 QV?*** Levantamentos realizados na sociedade e a própria intuição dos seres humanos indicam que **as pessoas estariam dispostas a pagar mais para beneficiar aquelas pessoas com saúde mais prejudicada**. Mas, para as análises convencionais de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), não faz diferença alguma melhorar a Qualidade de Vida em 0,1 em situações tão distintas como a do exemplo acima, envolvendo refluxo gastroesofágico e DMD. Assim, o problema das análises convencionais de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) é que elas não fazem esta distinção na [disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/), contrariando desta forma o senso comum, a vontade popular e levantamentos realizados a este respeito. É daí que vem a expressão: “Um [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) é um [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) é um [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)”. Esta frase quer dizer que ele não faz acepção de pessoas, que ele é supostamente neutro e imparcial. Mas, dependendo de quem olhe, isto pode ser uma maldição ou uma benção. Para os tecnocratas é uma maravilha. Facilita os cálculos e retira aspectos ‘sentimentais’ ou os deixa em segundo plano (na verdade, sociais) nos processos de tomada de decisão: **esta coisa de ‘vidas em jogo’ é algo que não deve preocupar um tecnocrata zeloso**. Atrapalha o bom andamento dos trabalhos. No entanto, esta indistinção, para pessoas com deficiência (PCD), doenças raras, ultrarraras, idosos e crônicos, pode representar a diferença entre a vida e a morte. Sim, leitoras e leitores, a Economia da Saúde lança mão da **lei dos rendimentos decrescentes** com frequência. Ela está em todo canto. **Adivinha onde ela não aparece? Nas Análises de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)!** A suposição de retornos decrescentes na qualidade de vida relacionada à saúde está ausente das mesmas. Cumpre ressaltar que este tipo de análise é muito presente nos relatórios de recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). **As implicações da retirada da lei dos rendimentos decrescentes em análises que dizem respeito à saúde dos cidadãos são vastíssimas.** Na prática tornam todas as [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) realizadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e outras agências **potencialmente lesivas** a um **princípio basilar do SUS que é o da equidade,** as inscrevendo no campo de **geradoras de iniquidades**, quando o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) está em jogo. **“Iniquidades” não são “desigualdades”**. Estas últimas representam diferenças nos estados de saúde. Algo normal, digamos assim. **Iniquidades são mais graves e preocupantes.** Elas se definem como **“diferenças que são desnecessárias e evitáveis, além de abusivas e injustas”, retirando de muitos a justa oportunidade de serem os mais saudáveis possíveis.** Não custa lembrar que pela Constituição Federal, **“saúde é direito de todos e dever do Estado”.** Uma das formas de se apurar “utilidades” visando definir o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) em determinada enfermidade ou deficiência é através da aplicação de um questionário: o [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/). Existem outras como a “Aposta Padronizada” (*standard gamble*) e a Permuta com o Tempo (*Time trade-off*). Nos próximos dias iremos te revelar mais aspectos discriminatórios do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) que afetam, PCD, pessoas que vivem com doenças raras, idosos e até doentes crônicos! Também apontaremos métodos alternativos que têm sido estudados para resolver os problemas envolvendo iniquidades suscitadas pelas análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) convencionais. Diante de tantos problemas envolvendo **a equidade que deve nortear o direito à saúde**, parece-me que colocamos o carro adiante dos bois quando discutimos limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), como sugerido pela [CP 41](http://conitec.gov.br/as-recomendacoes-para-o-limiar-sugerem-que-o-custo-efetividade-nao-deve-ser-um-parametro-isolado-na-tomada-de-decisao-em-saude-que-e-importante-considerar-o-qaly-como-principal-desfecho-sugerem-tambem-que-a-definicao-de-um-valor-de-referencia-de-custo-efetividade-deve-ser-pautada-preferencialmente-na-abordagem-metodologica-da-eficiencia-do-sistema-de-saude-custo-de-oportunidade-e-da-fronteira-de-e). Pessoas com doenças raras, deficiências, idosos, doentes crônicos e sociedade em geral **deveriam estar discutindo o caráter discriminatório de métodos como as análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) convencionais** e o que fazer com as decisões já tomadas que as empregaram, sobretudo aquelas que recomendaram a não-incorporação de tecnologias para as subpopulações acima mencionadas. ***P.S.: Há autores que consideram as análises de custo-utilidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)) como um subdomínio das análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/).*** - [Amazing GRACE: custo-efetividade com equidade!](https://academiadepacientes.com.br/amazing-grace-custo-efetividade-sim-mas-com-equidade/) - [Conitec: Oito perguntas sobre Limiar de Custo-Efetividade explícito](https://academiadepacientes.com.br/conitec-oito-perguntas-sobre-limiar-de-custo-efetividade-explicito/) - [Custo-efetividade é ‘o elefante na sala’ da Reforma Sanitária](https://academiadepacientes.com.br/custo-efetividade-e-o-elefante-na-sala-da-reforma-sanitaria/) #### Aviso A expressão “integridade da pesquisa” (research integrity) vem sendo utilizada para demarcar um campo particular no interior da ética profissional do cientista, entendida como **a esfera total dos deveres éticos a que o cientista está submetido ao realizar suas atividades propriamente científicas**. Caro blogueiro/pesquisador, se gostou deste post, fique à vontade para citar em suas comunicações, desde que citando sua fonte. Como citar este post: Cordovil-Oliveira, Cláudio. Análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) convencionais são discriminatórias. **Academia de Pacientes** \[blog\]. 20/07/2022. Disponível em \[data de acesso\] **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Em uma lógica de "eficiência econômica", quanto vale sua vida?](https://academiadepacientes.com.br/em-uma-logica-de-eficiencia-economica-quanto-vale-sua-vida/) **Published:** julho 20, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Passado na Alemanha nazista, [Perdoai-nos as nossas ofensas](https://netflixlife.com/2022/02/17/forgive-us-our-trespasses-netflix-about/) (Netflix) é um curta-metragem estrelado por Knox Gibson que atua como uma pessoa com deficiência (PCD). Sua sinopse informa: “Quando Hitler decreta o Aktion T4, um programa mortal para matar qualquer PCD, o menino se vê fugindo para tentar salvar sua vida. “Para onde quer que se volte, as pessoas parecem querê-lo morto, mas o rapaz sabe que vale mais do que esta vida que lhe foi dada, e terá de tomar uma decisão sobre o que vem a seguir. “Essa história sombria é aquela que vai ficar com você muito tempo depois de terminar o filme.” > ***“Nenhum cálculo pode medir o valor da vida”*** O filme é uma alegoria oportuna, de sinistra atualidade, especialmente quando se [discutem limiares de custo-efetividade para o SUS](http://conitec.gov.br/as-recomendacoes-para-o-limiar-sugerem-que-o-custo-efetividade-nao-deve-ser-um-parametro-isolado-na-tomada-de-decisao-em-saude-que-e-importante-considerar-o-qaly-como-principal-desfecho-sugerem-tambem-que-a-definicao-de-um-valor-de-referencia-de-custo-efetividade-deve-ser-pautada-preferencialmente-na-abordagem-metodologica-da-eficiencia-do-sistema-de-saude-custo-de-oportunidade-e-da-fronteira-de-e). Que ao menos sejam justos. É o que se espera. É de amplo conhecimento, entre círculos letrados, [o fato de medidas convencionais empregadas para avaliar custo-efetividade de tratamentos discriminarem subpopulações](https://academiadepacientes.com.br/analises-de-custo-efetividade-convencionais-sao-discriminatorias/) já de todo prejudicadas: os injustiçados de sempre (pessoas com doenças raras, com deficiência, idosos e até mesmo doentes crônicos). > **A prova da moralidade de uma sociedade é o que ela faz por suas crianças** > > > [Dietrich Bonhoeffer](https://pt.wikipedia.org/wiki/Dietrich_Bonhoeffer) > > > > > > [Tweet](/) **Categorias:** Pessoa Rara --- ### [Amazing GRACE: custo-efetividade com equidade!](https://academiadepacientes.com.br/amazing-grace-custo-efetividade-sim-mas-com-equidade/) **Published:** julho 23, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20800%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22800%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22800%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) está promovendo[ a Consulta Pública nº 41/2022](http://conitec.gov.br/as-recomendacoes-para-o-limiar-sugerem-que-o-custo-efetividade-nao-deve-ser-um-parametro-isolado-na-tomada-de-decisao-em-saude-que-e-importante-considerar-o-qaly-como-principal-desfecho-sugerem-tambem-que-a-definicao-de-um-valor-de-referencia-de-custo-efetividade-deve-ser-pautada-preferencialmente-na-abordagem-metodologica-da-eficiencia-do-sistema-de-saude-custo-de-oportunidade-e-da-fronteira-de-e) (CP 41) para elaboração do documento intitulado “[Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS](http://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2022/20220620_Relatorio_Oficina_Limiares_2022.pdf)”. O prazo final para recebimento de contribuições da sociedade **foi prorrogado para 31 de julho**! No entanto, há alguns dias temos recebido queixas de alguns leitores dando conta de que não conseguem contribuir com a mesma por problemas técnicos. Isso não tem causado grande comoção entre os que desejam contribuir, e nem tem feito a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) se mexer. O mundo gira; a Lusitana roda. [Em post recente](https://academiadepacientes.com.br/analises-de-custo-efetividade-convencionais-sao-discriminatorias/), apontamos dados preocupantes sobre o potencial caráter discriminatório dos Anos de Vida Ajustados pela Qualidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)), muito empregados em [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) para se verificar a [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (custo-utilidade) de medicamentos candidatos a serem incorporados ao SUS. ## Superando o caráter discriminatório do QALY Segundo dados revelados no post, haveria a possibilidade de o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) discriminar (deixar para trás) pessoas que vivem com doenças raras, pessoas com deficiência, doentes crônicos e graves. O [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) é muito empregado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). A informação deveria preocupar os públicos acima mencionados e a sociedade em geral, porque, na CP 41, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) propõe que se empregue o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) como “desfecho fundamental” em sua tomada de decisões. **A se confirmar o caráter discriminatório do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) para os públicos mencionados, estaríamos diante de um grave problema de geração de [iniquidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/iniquidade/) nas [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/)** que empregam o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) como padrão-ouro. Nunca é demais lembrar que um dos princípios orientadores do SUS é a equidade, juntamente com a universalidade e a integralidade. Diante das revelações sobre os problemas intrínsecos do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), geradores de iniquidades, muitas pessoas têm me procurado para saber da existência de **métodos alternativos, mais justos e transparentes para decidir sobre a incorporação de tecnologias de saúde (como medicamentos) ao SUS.** Uma das soluções que têm sido propostas para o problema seria a adoção da [Custo-efetividade Ajustada ao Risco Generalizado (GRACE)](https://www.valueinhealthjournal.com/action/showPdf?pii=S1098-3015%2820%2934446-6), em lugar do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/). Basicamente, **a nova métrica propôe corrigir uma limitação das Análises de [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) que foi tratada no post anterior: a desconsideração da lei de rendimentos decrescentes em sua formulação.** Segundo seus criadores, Darius Lakdawalla e Charles Phelps, esta nova abordagem “eliminaria a necessidade de exceções cada vez mais prevalentes e *ad hoc* na Análise de [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) para cuidados de fim de vida, doenças raras e doenças muito graves (por exemplo, câncer)”. Com relação à CP-41, na hipótese de a nova métrica ser realmente conveniente e cogitada para emprego no Brasil, ela resolveria problemas que observo em suas recomendações 4 e 5. São elas: - **Recomendação 4** : “A critério do julgamento da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), seriam contextos passíveis de limiares alternativos de custoefetividade por promoverem a inovação e equidade em saúde para o SUS (…)” - **Recomendação 5**: “Em situações coerentes com a hipótese de limiares alternativos, é aceitável um limiar de até três vezes o valor de referência de 1 PIB per capita”. A meu ver, as duas recomendações acima padecem de um problema: **deixam a critério da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) decisão que sempre corre o risco de ser casuística, discricionária e inconsistente**. Dito em outras palavras, decisões neste campo, se aprovadas como estão as Recomendações 4 e 5, poderiam ser tomadas “de acordo com a cara do freguês”. GRACE propõe corrigir esta falha, pois já em seu cálculo estariam contempladas considerações de equidade e justiça. Sábia maneira de reduzir, decisões *ad hoc*, que muitas vezes correm o risco de dependerem “da cara do freguês” ou de interesses muito particulares e inconfessáveis, da perspectiva de quem tem a chave do cofre. GRACE é proposta muito recente, e, portanto, ainda não submetida adequadamente ao escrutínio de outros especialistas. Mas é algo que merece a sua atenção, dadas suas potenciais vantagens sobre o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/). A nova metodologia também tem a vantagem de realinhar a Análise de [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) com nossas intuições, ao nível do senso comum, e com o restante da literatura sobre Economia da Saúde. Ao levar em conta a lei dos rendimentos decrescentes, ela possibilita que se dê maior valor a melhorar a qualidade de vida de pessoas com deficiência (observe que muitas doenças raras cursam com deficiência) do que a de pessoas sem deficiência. Uma ressalva: Tenho reparado que propostas desta natureza, que visam trazer maior equidade às [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (e, por extensão, às Análises de [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)) partem de autores que declaram conflitos de interesse em seus artigos cientificos. Este é o caso de Daniel Lakdawalla, um dos autores da proposta GRACE. Também percebo que no exterior, tais vinculações com a indústria não são vistas com tanto ceticismo quanto em solo brasileiro. Eu confesso que não tenho opinião formada a este respeito. Mas penso que o fato de alguém declarar conflitos de interesse não torna a pessoa suspeita. O que vai definir estes casos é a qualidade das referências empregadas no estudo e seu desenvolvimento. O método GRACE é muito recente e precisa ser submetido ao teste do tempo e de pesquisas complementares. Mas não deixa de ser um alívio perceber que os especialistas já admitem o caráter injusto das [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) para certos grupos populacionais. E que já estão se mexendo para contornar esta limitação. Em tempo: **Amazing Grace** (Maravilhosa Graça) [é o mais popular hino cristão](https://pt.wikipedia.org/wiki/Amazing_Grace), e foi composto pelo pastor John Newton em 1772 . Sem favor algum, é uma das mais belas mensagens espirituais em forma de canção de que podemos dispor. Quem se acostumou a ver torneios norte-americanos importantes na televisão, já viu que ela é muito cantada por celebridades que participam da abertura de tais jogos. Vale conferir. God bless you! - [QALY: Análises de custo-efetividade convencionais são discriminatórias](https://academiadepacientes.com.br/analises-de-custo-efetividade-convencionais-sao-discriminatorias/) #### Aviso A expressão “integridade acadêmica” (research integrity) vem sendo utilizada para demarcar um campo particular no interior da ética profissional do cientista/pesquisador, entendida como **a esfera total dos deveres éticos a que o cientista está submetido ao realizar suas atividades propriamente científicas**. Caro blogueiro/pesquisador, se gostou deste post, fique à vontade para mencionar em suas comunicações, ***desde que citando sua fonte***. Como citar este post: Cordovil-Oliveira, Cláudio. Análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) convencionais são discriminatórias. **Academia de Pacientes** \[blog\]. 23/07/2022. Disponível em <> \[data de acesso\] **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Limiares de custo-efetividade dividem opiniões](https://academiadepacientes.com.br/limiares-de-custo-efetividade-dividem-opinioes/) **Published:** agosto 2, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Com o fim do prazo para contribuições para consulta pública da Conitec sobre limiares de custo-efetividade, restam dúvidas sobre sua conveniência e utilidade. **Content:** ***Encerrou-se ontem (1/8) o prazo regulamentar para contribuições da sociedade civil à[ Consulta Pública Conitec/SCTIE nº 41/2022](http://conitec.gov.br/as-recomendacoes-para-o-limiar-sugerem-que-o-custo-efetividade-nao-deve-ser-um-parametro-isolado-na-tomada-de-decisao-em-saude-que-e-importante-considerar-o-qaly-como-principal-desfecho-sugerem-tambem-que-a-definicao-de-um-valor-de-referencia-de-custo-efetividade-deve-ser-pautada-preferencialmente-na-abordagem-metodologica-da-eficiencia-do-sistema-de-saude-custo-de-oportunidade-e-da-fronteira-de-e) para elaboração do documento intitulado*** “[Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS](http://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2022/20220620_Relatorio_Oficina_Limiares_2022.pdf)”. ***Ela termina após uma primeira prorrogação de prazo e posteriores problemas de acesso à mesma relatados por inúmeras pessoas, sem solução providenciada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), apesar de termos levado o problema a representantes da iniciativa*** [Colabore com o Futuro](https://youtu.be/iEDMKrvOqGE)***[, parceira da referida Comissão.](https://youtu.be/iEDMKrvOqGE)*** ***A discussão a que a consulta pública se refere assume dimensão pública no país em 2015, com a proposição de Projeto de Lei do Senado (PLS) de autoria do então senador Cássio Cunha Lima (PSDB-PB) (PLS 415) que mais tarde viria a dar origem à***[ Lei 14.313 de 21/03/2022](https://pesquisa.in.gov.br/imprensa/jsp/visualiza/index.jsp?jornal=515&pagina=1&data=22/03/2022). ***Este dispositivo legal altera a Lei nº 8.080, de 19 de setembro de 1990 (também conhecida como Lei Orgânica da Saúde), para dispor, segundo seu caput, sobre os processos de incorporação de tecnologias ao Sistema Único de Saúde (SUS) e sobre a utilização, pelo SUS, de medicamentos cuja indicação de uso seja distinta daquela aprovada no registro da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).*** ***Abaixo reproduzimos artigo intitulado “*Limiares de [Custo-Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/): Métodos para a Definição e Casos ao Redor do Mundo*” que nos pareceu esclarecedor, e cujos créditos seguem ao final deste post.*** --- A Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) considera análises de dados clínicos, epidemiológicos e econômicos para tomar decisões sobre a alocação dos escassos recursos da saúde pública. O principal desfecho de uma análise econômica do tipo [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (ACE) é a [razão de custo-efetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/) (RCEI), que mede o custo de uma unidade extra de benefício ganho com uma nova estratégia terapêutica. Para que uma nova tecnologia seja recomendada com base nesses estudos, a RCEI deve ser comparado a um [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) (LCE) que represente o valor máximo aceitável a pagar por uma unidade extra de benefício. **Todavia, a utilização do LCE pode ser controversa, difícil de se estabelecer e, dependendo do limiar, fragilizar o sistema de precificação de um país.** A maioria das pesquisas em limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) sugere a sua definição por três abordagens diferentes: - ***[Disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/)*** (DAP) por unidade de desfecho, representante da teoria do bem-estar social. Nesses métodos, o limiar é estimado através de dados de preferência coletados diretamente da população através de questionários, ou indiretamente, a partir da postura do consumidor no mercado, [disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/) por redução do risco de morte ou disposição a aceitar um risco; - ***Decisão precedente***, que é baseada no valor de uma alternativa terapêutica previamente incorporada. Esse método é baseado na razão de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (RCE) de uma intervenção que já foi aprovada para financiamento. Os valores de 50 mil dólares/[QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) nos EUA ou os valores atualizados de 100 mil dólares ou 150 mil dólares/[QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) são exemplos destes valores; - ***[Custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/)***, que assume que todo o orçamento vai ser gasto na tentativa de obter o máximo retorno possível em termos de saúde, através da alocação das alternativas terapêuticas da mais eficiente para a menos eficiente. Os princípios desse modelo são que o LCE não pode ser calculado independentemente do orçamento da saúde e que a incorporação de novas tecnologias, que impõe custos adicionais ao sistema de saúde, pode provocar o deslocamento de intervenções já financiadas. --- ## Leia também ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20162%20150%22%20width%3D%22162%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22162%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) - [Amazing GRACE: custo-efetividade com equidade!](https://academiadepacientes.com.br/amazing-grace-custo-efetividade-sim-mas-com-equidade/) - [Conitec: Oito perguntas sobre Limiar de Custo-Efetividade explícito](https://academiadepacientes.com.br/conitec-oito-perguntas-sobre-limiar-de-custo-efetividade-explicito/) - [Custo-efetividade é ‘o elefante na sala’ da Reforma Sanitária](https://academiadepacientes.com.br/custo-efetividade-e-o-elefante-na-sala-da-reforma-sanitaria/) - [QALY: Análises de custo-efetividade convencionais são discriminatórias](https://academiadepacientes.com.br/analises-de-custo-efetividade-convencionais-sao-discriminatorias/) --- ## Desvantagens **Apesar de poderem ser úteis, todos os métodos para o estabelecimento de um [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) apresentam desvantagens.** O método de **decisões precedentes** pode superestimar ou subestimar o valor do limiar já que não sabemos se a escolha precedente foi feita racionalmente. O método de **[disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/)** usualmente superestima o limiar em relação aos custos de oportunidade. **Ambos podem levar ao descontrole dos gastos públicos em saúde e mais perda que ganhos em benefícios de saúde**. Os métodos de **[custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/)** são difíceis de implementar, já que **as informações necessárias são de difícil obtenção, a confiabilidade dos dados é incerta e o orçamento, os custos das intervenções e preferências sociais podem mudar ao longo do tempo.** --- #### **Na maior parte dos países, um limiar de custo-efetividade explícito nunca foi formalmente adotado**. --- Na maior parte dos países, um [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) explícito nunca foi formalmente adotado. Alguns países que definiram o limiar são: - ***Inglaterra*** – Foi definido um limiar de 20 mil libras a 30 mil libras por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)/PIB *per capita*. Tecnologias com um RCEI até 50 mil libras por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)/PIB *per capita* ainda podem ser recomendadas se estiverem relacionadas a tratamentos que estendem o fim da vida. - ***Tailândia*** – Em 2007, órgãos reguladores da Tailândia determinaram um limiar de 100 mil Bahts tailandeses por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), equivalente a 0,8 PIB *per capita*. Mais recentemente, os comissários de ATS recomendaram que o limiar não deveria ser maior que 1,2 vezes o PIB *per capita*, o que representava 160 mil Bahts tailandeses por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) em 2013. - ***Polônia*** – Na Polônia, um limiar de três PIB *per capita*/[QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) ou ano de vida ganho (AVG) foi legalmente estabelecido em 2012. - ***Irlanda*** – Os órgãos reguladores da Irlanda estabeleceram legalmente um limiar de 45 mil euros /[QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) em 2012, depois de um acordo entre governo e indústrias. --- #### **Muitos países não especificam um limiar argumentando que os benefícios destes valores são controversos.** --- Já foi sugerido que **o uso de um LCE explícito pode dar aos fabricantes um incentivo para aumentar artificialmente os preços dos novos produtos** (precificação estratégica) e que poderia afetar negativamente a flexibilidade dos tomadores de decisão, apesar de haver pouca evidência deste último caso. **A adoção de limiares altos pode contribuir para o aumento dos gastos em saúde e diminuição da cobertura do sistema de saúde, especialmente entre países de baixa e média renda.** Por outro lado, a definição do limiar por métodos apropriados pode ser útil para os sistemas de saúde: - como uma forma de negociar preços, - para aumentar a transparência da tomada de decisão e - para melhorar o valor por dinheiro ([value for money](https://academiadepacientes.com.br/glossary/value-for-money/)) na saúde pública. *Texto de autoria de *André Soares Santos, MSc (UFMG) e Cristina Mariano Ruas, PhD*. (UFMG) elaborado a pedido da [HTAnalyze](https://www.htanalyze.com/blog/limiar4/).* Visando melhor legibilidade e clareza, ele foi ligeiramente adaptado para ser reproduzido neste blog. #### Para saber mais Para mais informações, *v*er SANTOS, André Soares; GUERRA-JUNIOR, Augusto Afonso, GODMAN, Brian, MORTON, Alec; RUAS, Cristina Mariano (2018). [Cost-effectiveness thresholds: methods for setting and examples from around the world](https://www.tandfonline.com/eprint/HDUINvWT8utBxWgN65af/full). **Expert Review of Pharmacoeconomics & Outcomes Research**, DOI: 10.1080/14737167.2018.1443810. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Bolsonaro corta recursos para doenças raras no Orçamento de 2023](https://academiadepacientes.com.br/bolsonaro-corta-recursos-para-doencas-raras-no-orcamento/) **Published:** agosto 17, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O presidente da República, Jair Bolsonaro, vetou trechos da Lei de Diretrizes Orçamentárias sobre financiamento de ações ligadas às doenças raras. A Lei de Diretrizes Orçamentárias (LDO) estabelece quais serão as metas e prioridades para o ano seguinte. Para isso, fixa o montante de recursos que o governo pretende economizar; traça regras, vedações e limites para as despesas dos Poderes; autoriza o aumento das despesas com pessoal; regulamenta as transferências a entes públicos e privados; disciplina o equilíbrio entre as receitas e as despesas; indica prioridades para os financiamentos pelos bancos públicos, como informa o site da Câmara dos Deputados. Na área da saúde, o presidente da República vetou 36 artigos do [Projeto de Lei no 5, de 2022-CN](https://www.congressonacional.leg.br/materias/pesquisa/-/materia/152731), que “Dispõe sobre as diretrizes para a elaboração e a execução da Lei Orçamentária de 2023 e dá outras providências”. Na [mensagem de veto](https://www.camara.leg.br/internet/comissao/index/mista/orca/ldo/LDO2023/Lei_14436/MensagemVeto451.pdf) endereçada ao presidente do Senado, Rodrigo Pacheco, datada de 9 de agosto deste ano, o presidente assim justifica os vetos. > “Ressalta-se que o não cumprimento dessas regras fiscais, ou mesmo a mera existência de risco de descumprimento, poderia provocar insegurança jurídica e impactos econômicos adversos para o País, tais como elevação de taxas de juros, inibição de investimentos externos e elevação do endividamento.” ## Cortes em doenças raras e atenção oncológica Os cortes nos recursos na Atenção Especializada para 2023 serão realizados nas seguintes rubricas do Orçamento. - **APOIO FINANCEIRO PARA AQUISIÇÃO E DISTRIBUIÇÃO DE MEDICAMENTOS PARA TRATAMENTO DE DOENÇAS RARAS (MEDICAMENTOS ÓRFÃOS) – BENEFÍCIO PROCESSADO (UNIDADE)** - **INCREMENTO TEMPORÁRIO AO CUSTEIO DOS SERVIÇOS DE ASSISTÊNCIA HOSPITALAR E AMBULATORIAL PARA CUMPRIMENTO DE METAS – UNIDADE APOIADA (UNIDADE)** - APOIO A ATENÇÃO ONCOLÓGICA – PREVENÇÃO DO CÂNCER, DIAGNÓSTICO PRECOCE, CUIDADOS PALIATIVOS – UNIDADE ESTRUTURADA (UNIDADE) - **ESTRUTURAÇÃO DE UNIDADES DE ATENÇÃO ESPECIALIZADA EM SAÚDE – UNIDADE ESTRUTURADA (UNIDADE)** - ESTRUTURAÇÃO DE SERVIÇOS DE ATENÇÃO ÀS URGÊNCIAS E EMERGÊNCIAS NA REDE ASSISTENCIAL – UNIDADE ESTRUTURADA (UNIDADE) ## Outros cortes na área da saúde Em 2023, outros cortes orçamentários se farão sentir na área da atenção primária e vigilância em saúde. **ATENÇÃO PRIMÁRIA À SAÚDE** - INCREMENTO TEMPORÁRIO AO CUSTEIO DOS SERVIÇOS DE ATENÇÃO PRIMÁRIA À SAÚDE PARA CUMPRIMENTO DE METAS – UNIDADE APOIADA (UNIDADE) - IMPLEMENTAÇÃO DE POLÍTICAS DE ATENÇÃO PRIMÁRIA À SAÚDE – UNIDADE FEDERATIVA APOIADA (UNIDADE) - ESTRUTURAÇÃO DA REDE DE SERVIÇOS DE ATENÇÃO PRIMÁRIA À SAÚDE – SERVIÇO ESTRUTURADO (UNIDADE) - APOIO AO USO DE PLANTAS MEDICINAIS E FITOTERÁPICOS NO SUS – PROJETO APOIADO (UNIDADE) - APOIO AO DESENVOLVIMENTO E MODERNIZAÇÃO DE PLATAFORMAS TECNOLÓGICAS PARA FORTALECIMENTO DO COMPLEXO INDUSTRIAL DA SAÚDE – PROJETO APOIADO (UNIDADE) **VIGILÂNCIA EM SAÚDE** - FORTALECIMENTO DO SISTEMA NACIONAL DE VIGILÂNCIA EM SAÚDE – POPULAÇÃO COBERTA (UNIDADE) 100.000 ## Austeridade fiscal e limiares de custo-efetividade A cantilena da austeridade fiscal, cuja conveniência não é consenso entre economistas, está por trás da lei que aprova a definição de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) para incorporação de tecnologias ao SUS. > “O argumento que defende a melhoria da gestão não pode ser usado como pretexto para adoção do controle indiscriminado dos gastos no contexto das políticas de austeridade fiscal” > > Carlos Otávio Ocké-Reis É comum burocratas da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), em eventos públicos, empregarem um pensamento selvagem para defender a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) econômica (e consequentemente a austeridade fiscal) que, [na prática, assim deturpado, significa “morte”](https://g1.globo.com/mundo/noticia/2013/04/austeridade-fiscal-faz-mal-a-saude-revela-pesquisa-2.html). O argumento da [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) econômica (e da austeridade fiscal) é sistematicamente utilizado para defender a mercantilização do próprio sistema. ## Austeridade fiscal faz mal à saúde [Segundo os economistas Alexandre Marinho e Carlos Octávio Ocké-Reis](https://portal.fiocruz.br/noticia/livro-da-editora-fiocruz-debate-o-uso-do-termo-eficiencia-para-avaliar-gestao-do-sus), este argumento empregado de forma selvagem e não de acordo com o estado da arte do pensamento econômico, “acaba encobrindo um constante ataque à ampliação do acesso à saúde promovido pela reforma sanitária brasileira”. Em sua famigerada gestão como ministro da Saúde, Ricardo Barros gostava de falar de “[eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/)”, não necessariamente com as melhores intenções. Sua gestão à frente do Ministério da Saúde é lembrada pelas pessoas com doenças raras e seus familiares como a pior possível. Seu foco era enfraquecer as políticas públicas de saúde, já que, para economistas sérios. **“A [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) é condição necessária, mas não suficiente para alcançar a eficácia e a [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) das ações em serviços públicos de saúde”** , afirma Ocké-Reis. Resumindo: **não basta ser eficiente, se os resultados não são atingidos e, principalmente, se as necessidades de saúde da população não são atendidas**. “Por isso, a adoção de medidas de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) capazes de levar a melhores práticas não pode, a priori, servir de base para se cortar o nível de recursos financeiros e organizacionais do SUS”, enfatiza o autor. Ocké-Reis não tem dúvidas sobre a necessidade de aperfeiçoamentos na gestão do SUS. Mas, segundo ele, estes devem se dar especialmente pela ampliação do financiamento de seus recursos humanos. “**O argumento que defende a melhoria da gestão não pode ser usado como pretexto para adoção do controle indiscriminado dos gastos no contexto das políticas de austeridade fiscal**“. Resumindo: **Se os resultados não são atingidos, não basta ser eficiente. Não se é eficiente quando as necessidades de saúde da população não são atendidas**. “Por isso, a adoção de medidas de [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) capazes de levar a melhores práticas não pode, *a priori*, servir de base para se cortar o nível de recursos financeiros e organizacionais do SUS”, enfatiza Ocké-Reis **Categorias:** Não categorizado --- ### [Uma aula sobre trapaças financeiras na indústria farmacêutica](https://academiadepacientes.com.br/uma-aula-sobre-trapacas-financeiras-na-industria-farmaceutica/) **Published:** agosto 11, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Se você é como eu e gosta de assistir a filmes e documentários que envolvem trapaças, intrigas, ações na Bolsa e sentimentos menos nobres colocados no altar e se você gostou dos filmes [Wall Street: Poder e cobiça](https://pt.wikipedia.org/wiki/Wall_Street:_O_Dinheiro_Nunca_Dorme) e [Wall Street: o dinheiro nunca dorme](https://pt.wikipedia.org/wiki/Wall_Street:_O_Dinheiro_Nunca_Dorme), certamente vai gostar da dica que vou lhe dar hoje. Envolve terapias para doenças raras (TDR), ganância e homens inescrupulosos. E aconteceu na vida real! O RELATO A SEGUIR NÃO CONTÉM SPOILERS. Trata-se de *Remédio Amargo* (*Drug Short*) segundo episódio da primeira temporada de [Na Rota do Dinheiro Sujo](https://youtu.be/7QFSF4VfJ0E) (Dirty Money), uma produção da Netflix de 2018. Mas, do que se trata este episódio? Basicamente é a história real de vendedores a descoberto (*short sellers*) do distrito financeiro de Nova Iorque (Wall Street) que denunciam um golpe até então ignorado pelas agências reguladoras dos EUA: grandes empresas farmacêuticas enganando pacientes que precisam de medicamentos que salvam vidas. Ok, você deve estar se perguntando: o que seria um vendedor a descoberto? Basicamente é alguém (*trader*) que opera na Bolsa de Valores realizando vendas a descoberto de ações (VAD). Não entendeu ainda? Então leia o material abaixo. VAD consistem na venda de um ativo financeiro (no caso, papéis) que o *trader* não possui. O *trading* é o ato de operar na compra e venda de ações em curto prazo, em uma plataforma online de *trade*. Esta operação é feita pelo/a *trader.* E como funcionam as VAD? 1. O/a *trader* usa o ativo (papéis) “emprestado” pela sua corretora de valores. 2. Em seguida, ele faz a venda destes ativos no momento em que vislumbra antecipadamente uma queda no preço desses mesmos ativos. 3. Ao encerrar sua VAD, o *trader* “resgata” (compra de volta) oportunamente o título que tinha vendido e o devolve à corretora. 4. O investidor (cliente da corretora) ganha com a diferença entre o preço de venda e o preço de compra, e paga uma comissão à corretora, que “emprestou” o instrumento (papéis) para o seu *trader* realizar o *trading*. No episódio, o destaque fica por conta de Fahmi Quadir, uma jovem brilhante de naturalidade bengalesa (Bangladesh), com doutorado em topologia algébrica, que atua como *short seller* na Bolsa de Nova Iorque e comanda um fundo de proteção (*hedge fund*), denominado Safkhet Capital. No Brasil, não temos *hedge funds*. Aqui eles ganham a forma de [fundo multimercado](https://blog.rico.com.vc/fundo-multimercado-como-investir#:~:text=Um%20fundo%20multimercado%20%C3%A9%20uma,a%C3%A7%C3%B5es%2C%20c%C3%A2mbio%2C%20entre%20outros.). Na maioria das vezes, *short-sellers* não gozam de boa reputação na Bolsa, por sua atuação estar relacionada à [especulação financeira](https://blog.toroinvestimentos.com.br/especulacao-financeira). Mas, como em tudo na vida, o conhecimento dos Vendedores a Descoberto pode ser usado para o bem ou para o mal. No caso de Fahmi, retratado no documentário, acabou servindo para o bem. É filme de mocinho e bandido. O mocinho é Fahmi. O bandido? Bem, vocês podem imaginar quem seja. Com a ajuda de outros *short-sellers* e jornalistas, Fahmi simplesmente revelou ao mundo as operações não propriamente criminosas (e isso é chocante!), mas bastante pouco éticas e imorais da Valeant Pharmaceuticals, contribuindo para uma queda vertiginosa de suas valorizadíssimas ações, em 2018. No mesmo ano, a Valeant [mudou seu nome para Bausch Health Companies](https://www.marketwatch.com/story/valeant-will-get-a-new-name-again-hoping-to-shed-its-scandals-2018-05-08). No Brasil esta possui um escritório comercial em São Paulo Mas qual era o *modus operandi* da Valeant que Fahmi desbaratou? O caso traz à tona as estratégias adotadas pelos dirigentes de algumas empresas farmacêuticas para aumentar a sua rentabilidade, sendo a mais expressiva delas o realizar fusões e aquisições de outras empresas de menor porte, reduzir drasticamente seu investimento em Pesquisa & Desenvolvimento, e aumentar indiscriminadamente o preço de diversos medicamentos, com o objetivo único de aumentar o lucro para os acionistas, mas com consequências trágicas para a sociedade. Há quem prefira acreditar que as funestas práticas da Valeant sejam a exceção e não a regra num dos ramos mais lucrativos do mercado. Não é bem assim. Se a maioria destas empresas prefere optar pela ética na condução de seus negócios, outras não agem pelo mesmo critério. É o que veremos em outras matérias nesse blog. Em tempo: *Remédio amargo* se concentra no caso de dois medicamentos órfãos para tratar a [doença de Wilson](https://www.msdmanuals.com/pt/casa/dist%C3%BArbios-nutricionais/minerais/doen%C3%A7a-de-wilson). **Categorias:** Transparência pública **Tags:** indústria farmacêutica, transparência --- ### [Zolgensma: Novartis comunica duas mortes](https://academiadepacientes.com.br/zolgensma-novartis-comunica-duas-mortes/) **Published:** agosto 12, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Novartis AG relatou nesta quinta-feira (11/8) a morte de dois pacientes devido à insuficiência hepática aguda após o tratamento com a terapia genética Zolgensma usada para tratar a atrofia muscular espinhal. **Content:** 11 de agosto (Reuters) – A Novartis AG (NOVN.S) relatou nesta quinta-feira a morte de dois pacientes devido à insuficiência hepática aguda após o tratamento com a terapia genética Zolgensma usada para tratar a atrofia muscular espinhal. A empresa notificou as autoridades de saúde nos mercados onde o medicamento é vendido, incluindo o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), e informou os profissionais de saúde relevantes como uma etapa adicional. “Embora esta seja uma informação de segurança importante, não é um novo sinal de segurança e acreditamos firmemente no perfil favorável de risco/benefício geral de Zolgensma”, disse a Novartis em comunicado. Os dois casos fatais de insuficiência hepática aguda ocorreram na Rússia e no Cazaquistão após 5 a 6 semanas de infusão de Zolgensma e cerca de 1 a 10 dias após o início da redução gradual dos corticosteróides, informou. O Zolgensma da Novartis, que ganhou a aprovação condicional da UE no início de 2020, custa mais de US$ 2 milhões por paciente. --- Fonte: [Reuters](https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/novartis-reports-zolgensma-caused-two-deaths-liver-failure-2022-08-11/) **Categorias:** Notícias --- ### [Medicamento importado: tenho direito?](https://academiadepacientes.com.br/medicamento-importado-tenho-direito/) **Published:** agosto 8, 2022 **Author:** Adriana Maia Marques **Content:** #### ***Caso os requisitos excepcionais sejam comprovados, de forma cumulativa, o Poder Judiciário deverá, em razão do precedente vinculante do STF, conceder decisão favorável ao cidadão de modo que seu tratamento seja custeado pela União.*** A Constituição Federal estabelece que a saúde é direito de todos e dever do Estado, garantindo mediante políticas públicas, sociais e econômicas que visem à redução do risco de doença e de outros agravos e o acesso universal, igualitário às ações e serviços para sua promoção, proteção e recuperação. Deste modo, como determinou a Constituição (art. 198), por meio da lei 8080/90, foi regulamentado o Sistema Único de Saúde (SUS), que é destinado a todos os cidadãos e é financiado com recursos colhidos através de impostos e contribuições sociais pagos pela população e compõem os recursos do governo federal, estadual e municipal. Nesse passo, com a criação do SUS, surge, então, a universalidade de acesso aos serviços em todos os níveis de assistência, cujo objetivo é a preservação da autonomia das pessoas na defesa de sua integridade física e moral (art. 07º, III, da lei 8.8080/90). Assim, cabe ao SUS a atribuição do planejamento e organização da distribuição de serviços de saúde à coletividade, e, o atendimento individual do necessitado (art. 18, III, letra “a”, da lei federal 8.080/90). No entanto, a universalidade ainda é um desafio para o nosso sistema de saúde, haja vista que as pessoas que são portadoras de doenças raras e ultrarraras que necessitam de terapêuticas que, invariavelmente, são de alto custo e sem registro perante a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) somente encontram guarida perante o Poder Judiciário, ocasionando a chamada judicialização da saúde. Imperioso ressaltar que até 2018, havia uma certa flexibilidade do Poder Judiciário para compelir tanto o serviço público como o privado a prestar cobertura aos pacientes que necessitavam de terapêutica com drogas sem registro na ANVISA. Todavia, essa flexibilidade foi se afunilando aos poucos na jurisprudência, de modo que, atualmente, o fornecimento de medicamento importado pelo Sistema Público e Privado tem sido autorizado em casos excepcionais. No que tange a cobertura pelo sistema privado de saúde, em 2018 o STJ – Superior Tribunal de Justiça, por meio do Tema Repetitivo 990 (REsp 1712163/SP e REsp 1726563/SP), elencou precedente de que **“As operadoras de planos de saúde não estão obrigadas a fornecer medicamento não registrado pela ANVISA”**. --- - [Exceções à regra](#aioseo-excecoes-a-regra) - [1. Existência de pedido de registro do medicamento no Brasil](#aioseo-1-existencia-de-pedido-de-registro-do-medicamento-no-brasil) - [2. Existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação](#aioseo-2-existencia-de-registro-do-medicamento-em-renomadas-agencias-de-regulacao) - [3. Inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil](#aioseo-3-inexistencia-de-substituto-terapeutico-com-registro-no-brasil) - [Conclusão](#aioseo-conclusao) --- A Corte, ao entender que o plano de saúde não está obrigado a garantir a cobertura aos medicamentos sem registro na Agência reguladora, fez referência de que o texto constitucional prevê um sistema de saúde harmônico que, se por um lado consagra a saúde como um direito de todos, por outro impõe limites a esse direito, atribuindo ao Estado competência para regular, fiscalizar e controlar a área da saúde. Sendo assim, conforme entendimento do Superior Tribunal de Justiça, a Constituição Federal não assegura o acesso irrestrito a qualquer medicamento, mas busca promover o uso racional e seguro desses produtos em termos de qualidade, quantidade e eficácia. E, com relação à obrigação do Estado, em 2019 o Supremo Tribunal Federal (STF), se debruçou sobre tema e lançou precedente (Tema 500) com o entendimento de que a ausência de registro de um medicamento na ANVISA impede, como regra geral, o fornecimento por decisão judicial. ## Exceções à regra Entretanto, abriu uma exceção para a concessão judicial para cobertura de medicamentos importados quando observados os seguintes requisitos: 1. a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras; 2. **a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior e a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil**. Outrossim, o julgado decidiu que as demandas judiciais devem ser propostas contra a União. Diante disso, importante se faz a elucidação de cada requisito determinado pelo STF, a fim de que seja possível entender quando o Estado tem a obrigação de fornecer um medicamento importado ao cidadão. ### 1. Existência de pedido de registro do medicamento no Brasil O primeiro requisito é a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil (salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras). Nesta seara, é importante saber que no Brasil, o Órgão responsável pelo registro dos medicamentos é a ANVISA (Agência Nacional de Vigilância Sanitária). Além do registro dos fármacos, a Agência também é responsável pelo controle sanitário dos cosméticos, alimentos, derivados do tabaco, produtos médicos, sangue, hemoderivados e serviços de saúde. Interessante, também, é saber que a lei 5.991/73 define medicamento como todo produto farmacêutico, tecnicamente obtido ou elaborado, com finalidade profilática, curativa, paliativa ou para fins de diagnóstico. Assim, qualquer produto para o qual sejam feitas alegações terapêuticas, independentemente da sua natureza (vegetal, animal, mineral ou sintética), deve ser considerado medicamento e requer registro na Anvisa para ser fabricado e comercializado. Para se obter o registro de um medicamento na ANVISA é necessário que uma empresa devidamente autorizada tenha interesse em solicitar a concessão de registro, consoante determina a Lei 6.360/1976, para posterior avaliação da Agência Reguladora. Depois disso, para que a droga seja aprovada, ela passa por uma análise criteriosa para atestar a sua qualidade, eficácia e segurança. Se por algum motivo não for comprovado que o fármaco possui qualidade, segurança e eficácia necessária, o pedido de registro será interrompido e o medicamento não será disponibilizado à população. Diante disso, para se obter o direito de receber do Estado um medicamento importado, é necessário, primeiro, que haja o pedido de seu registro perante a ANVISA. No entanto, o STF trouxe uma exceção, que é a ressalva de pedido de registro para os medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras. Desse modo, é importante entender o conceito de medicamentos órfãos e doenças raras e ultrarraras. [Medicamentos órfãos](https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Education_AboutOrphanDrugs.php?lng=PT) são aqueles destinados para o tratamento de doenças raras e ultrarraras que indústrias farmacêuticas possuem pouco interesse em desenvolver e fabricar em condições normais de comercialização, já que o mercado não irá permitir a recuperação do capital investido na investigação e desenvolvimento do produto. No que diz respeito a doença rara, à luz dos critérios estabelecidos pelo Ministério da Saúde, é aquela que afeta 65 pessoas em cada 100.000 indivíduos, ou 1,3 a cada 2.000. Quanto à doença ultrarrara, a resolução 563 do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) define como sendo doenças crônicas, com incidência de caso menor ou igual a um para cada 50 mil habitantes. É relevante ressaltar que, no Brasil, não há política pública destinada ao tratamento de doenças raras e ultrarraras, o que dificulta sobremaneira o acesso à saúde das pessoas nestas condições, seja pela falta de medicamento registrado na Agência Reguladora, seja pela falta de inserção de medicamentos órfãos na lista do SUS, ainda que registrados. Em 2015, a Comissão de Assuntos Econômicos do Senado aprovou o projeto de lei PLS 31/15 que tinha o objetivo de facilitar a importação dos medicamentos órfãos, no entanto, esse projeto não saiu do papel e, infelizmente, os pacientes portadores de doenças raras que necessitam de tratamento ficam à mercê do Poder Judiciário para que seu acesso à saúde seja efetivado. ### 2. Existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação O segundo requisito consiste na existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior. Renomadas Agências de regulação, como citado pelo STJ, são aquelas que fazem o papel análogo da ANVISA aqui no Brasil, como o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) ([Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/)) nos Estados Unidos, ou AIFA (Agência Italiana del Farmaco) na Itália, entre outras Agências no mundo. O registro prévio de uma droga importada em renomadas agências sanitárias é de grande importância, pois, o objetivo das Agências Reguladoras no mundo é análogo, já que visam garantir a segurança e a qualidade dos medicamentos dispensados ao público-alvo. ### 3. Inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil Por fim, no que diz respeito ao último requisito, que é a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil, é importante compreender que a substituição se dê pela finalidade do tratamento destinado à doença. Isso porque, nem todo protocolo clínico prescrito para o tratamento de uma determinada doença pode ser considerado similar. A título de exemplo, para alguns tipos de doenças é necessário o tratamento com quimioterapia, radioterapia ou imunoterapia. A [quimioterapia](https://www.inca.gov.br/tratamento/quimioterapia) consiste em um tratamento que utiliza medicamentos para destruir as células doentes que formam o tumor, ou seja, o medicamento ataca diretamente a massa maligna. Por sua vez, a imunoterapia é um tipo de terapêutica biológica que tem o objetivo de potencializar o sistema imunológico de maneira a que este possa combater infecções como o câncer. Desta feita, ainda que ambos os tipos de tratamentos sejam prescritos para a mesma doença, não podem ser considerados terapêuticas similares se não têm a mesma finalidade terapêutica. Assim, caso exista no território nacional um medicamento quimioterápico disponível para o tratamento de uma determinada doença, mas não exista o fármaco imunoterápico, por exemplo, pode-se dizer que não há substituto terapêutico com registro no Brasil em razão da finalidade diversa das terapias. ## Conclusão Portanto, caso os requisitos excepcionais sejam comprovados, de forma cumulativa, o Poder Judiciário deverá, em razão do precedente vinculante do STF (Tema 500), conceder decisão favorável ao cidadão de modo que seu tratamento seja custeado pela União. --- **Adriana Maia Marques** é advogada no escritório Vilhena Silva Advogados Artigo reproduzido do site [Migalhas](https://www.migalhas.com.br/depeso/371161/medicamento-importado-tenho-direito). **Categorias:** Artigos --- ### [Conitec esclarece mudanças em sua atuação](https://academiadepacientes.com.br/conitec-esclarece-mudancas-em-sua-atuacao/) **Published:** agosto 8, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Foi publicado no Diário Oficial da União na quinta-feira passada (4/8) [o decreto 11.161](https://www.gov.br/conitec/pt-br/midias/decreto-no-11-161.pdf), que define alterações no funcionamento e no processo administrativo da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). Já no sábado (6/8) [a entidade publicava em seu site oficial](https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/noticias/2022/agosto/conitec-ganha-nova-configuracao-e-aprimora-processo-de-avaliacao-de-tecnologias-no-sus) esclarecimentos sobre o que muda. **Estrutura**: O Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) deixa de existir e dá lugar a três comitês: - de Medicamentos - de Produtos e Procedimentos - e de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas Os integrantes do antigo Plenário poderão se dividir entre os comitês propostos. O Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias e Inovação em Saúde, que atua como Secretaria Executiva da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), se mantém. Representantes dos Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde ([NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/)), integrantes da Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde (Rebrats), e da Associação Médica Brasileira (AMB) ganham espaço e direito a voto na Comissão, integrando-se a qualquer um dos comitês acima citados. Representantes do Conselho Nacional de Justiça, do Conselho Nacional do Ministério Público e do Conselho Superior da Defensoria Pública poderão participar das reuniões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), sem direito a voto. A nova configuração da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) passa a valer a partir de dezembro. **Off-label**: Áreas do Ministério da Saúde poderão apresentar proposta de incorporação de medicamentos e produtos ao SUS com indicação distinta daquela aprovada pela Anvisa. Na verdade, tal possibilidade já estava prevista pela [Lei nº 14.313, de 21 de março de 2022](https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/lei-n-14.313-de-21-de-marco-de-2022-387356896). O site da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) informa que: “Nesse caso, deverá ser observada a demonstração das evidências científicas sobre a eficácia, acurácia, [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e segurança do medicamento ou do produto para o uso pretendido na solicitação; e o uso consagrado ou a existência de autorização do uso pretendido em um dos países cuja autoridade regulatória competente seja membro do Conselho Internacional para Harmonização de Requisitos Técnicos de Produtos Farmacêuticos de Uso Humano ou do Fórum Internacional de Reguladores de Produtos para a Saúde”. **Doenças Ultrarraras**: Aqui o site da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) informa que “buscou-se estabelecer que a avaliação de tecnologias em saúde (…) seja feita por meio do uso de metodologias específicas para avaliação da eficácia, acurácia, [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e segurança e avaliação econômica e de impacto orçamentário”. **PCDT**: O decreto, segundo o informe publicado no site da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), define que a alteração de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas ocorrerá a partir de novos estudos e evidências científicas, ou quando da incorporação, alteração ou exclusão de tecnologias em saúde no SUS. Pelo novo dispositivo legal, agora só quem pode demandar elaboração ou atualização de PCDTs são a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e as áreas internas do Ministério da Saúde. **Categorias:** Notícias --- ### [A oferta de medicamentos para doenças ultrarraras precisa ser repensada?](https://academiadepacientes.com.br/a-oferta-de-medicamentos-para-doencas-ultrarraras-precisa-ser-repensada/) **Published:** agosto 2, 2022 **Author:** Neil Grubert **Content:** Deve a União Européia (UE) repensar os fundamentos económicos da comercialização de terapias para doenças ultrarraras? Algumas questões instigantes foram levantadas por Stefano Benvenuti, Coordenador de Relações Institucionais da Fondazione Telethon, em entrevista ao [Policy and Procurement in Healthcare](https://www.pphc.it/malattie-ultra-rare-telethon-strimvelis/). A entidade beneficente planeja assumir a responsabilidade exclusiva de garantir [a disponibilidade permanente do Strimvelis](https://academiadepacientes.com.br/o-desafio-das-terapias-genicas-para-doencas-ultrarraras/). Trata-se de uma terapia gênica utilizada no tratamento da imunodeficiência combinada grave por deficiência de adenosina desaminase (ADA-SCID. Uma terapia como Strimvelis enfrenta desafios particulares. Tem apenas três a quatro pacientes em toda a Europa em um ano típico. O único centro de administração na Europa é o Hospital San Raffaele em Milão, devido à sua proximidade com o local de produção – uma necessidade porque o medicamento não pode ser [criopreservado](https://pt.wikipedia.org/wiki/Criopreserva%C3%A7%C3%A3o). Os cidadãos da UE têm direito a cuidados de saúde transfronteiriços, mas o acesso ao tratamento em outros países do bloco apresenta desafios administrativos. Benvenuti observa que, “onde o Regulamento da Previdência Social exige que haja uma pré-autorização do país de origem do paciente, isso nem sempre é fácil de obter, especialmente quando o preço do medicamento não é negociado no país de origem”. Ele acrescenta: “Para uma terapia que trata de três a quatro pacientes europeus/ano, é impensável que uma entidade beneficente como a Telethon negocie em 27 países”, a maioria dos quais não terá pacientes. Na visão de Benvenuti, uma solução poderia ser a UE negociar os preços dos medicamentos ultra-órfãos. Esses preços podem precisar ser mais altos do que os atuais para viabilizar tratamentos para as condições mais raras: “Se queremos que o sistema continue funcionando como até agora, ou seja, com um setor privado assumindo a responsabilidade de desenvolver medicamentos, obviamente os lucros devem ser comparáveis ​​aos de outros mercados. É difícil pensar que podemos ter a mesma lucratividade de outros setores sem preços astronômicos.” Ao mesmo tempo, ele acredita que os investidores podem exigir uma mudança de mentalidade: “Talvez precisemos de financiadores que pensem de modo um pouco diferente e que permitam o desenvolvimento desses medicamentos porque têm expectativas de retorno muito menores”. A indústria está preocupada com a possibilidade de que as concessões para incentivar o desenvolvimento de medicamentos órfãos possam ser enfraquecidas pela próxima Estratégia Farmacêutica da UE. Benvenuti pede abordagem oposta para os medicamentos ultra-órfãos: “Poderíamos pensar em incentivos fiscais, como redução de taxas regulatórias, ampliação da exclusividade de mercado, uma única negociação em nível europeu… Todas as intervenções que tornariam esse mercado um pouco mais lucrativo”. Ele acredita que é fundamental distinguir doenças raras e ultrarraras: “Pensar que o mesmo incentivo, ou seja, 10 anos de exclusividade de mercado, possa funcionar para essas duas categorias de doenças provavelmente está errado. Os formuladores de políticas sobre medicamentos devem pensar em um sistema de incentivo diferenciado, onde as terapias gênicas para doenças ultrarraras são um caso especial que precisa de maior apoio para ser minimamente sustentável. Mesmo uma organização sem fins lucrativos como a nossa não pode trabalhar constantemente com prejuízo na comercialização de um medicamento.” **Nota da redação**: No Brasil, doença ultrarrara é aquela que acomete uma pessoa a cada 50 mil. Na União Européia é aquela que acomete uma a cada 100 mil pessoas. --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Como lidar com a indústria farmacêutica? (I)](https://academiadepacientes.com.br/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica/) **Published:** fevereiro 3, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Susan Stein e colaboradores publicaram recentemente, na revista [Orphanet Journal of Rare Diseases](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-018-0761-2), interessantes recomendações para disciplinar as relações entre a indústria farmacêutica e as associações de pacientes com doenças raras. Para tanto, ela e seu grupo convocaram um painel de especialistas independentes, especializado em colaborações entre associações e indústria farmacêutica, em abril do ano passado. A finalidade era desenvolver orientações de consenso sobre estes relacionamentos. Estas orientações foram inspiradas em documento originalmente publicado pela Associação Internacional de Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (IFOPA), que, na ocasião, foram revistas e adaptadas pelo Painel de Especialistas já citado e. adicionalmente. por seis especialistas independentes ligados a associações de pacientes e à indústria. O referido documento é dividido em quatro partes: - **Identificação e engajamento com as empresas;** - **Engajamento e privacidade do paciente;** - **Contribuições financeiras;** - **Comunicação de testes clínicos e apoios.** A proposta dos autores é a de que estas recomendações se transformem em um documento ‘vivo’, podendo ser atualizado e adaptado pelas associações sempre que conveniente, desde que observadas as boas práticas do setor. Dada a extensão do documento, optamos por apresentá-lo aqui em quatro partes. Hoje iniciamos com a seção “Identificação e Engajamento com as empresas”. #### 1. Identificação e engajamento com as empresas > 1.1. A associação de pacientes deve proativamente buscar contatos com as empresas biofarmacêuticas que revelem interesse ou atuação em descoberta de medicamentos, pesquisa pré-clínica ou pequisa clínica na doença rara em questão. As associações de pacientes também podem contatar empresas que ainda não estejam trabalhando com doenças raras que lhes interessam, mas que tenham uma tecnologia relevante. > > 1.2. A associação de pacientes busca informações sobre os objetivos e planos das empresas biofarmacêuticas e sobre a terapia potencial sendo avaliada, quando apropriado. Em troca, a associação de pacientes brinda as empresas biofarmacêuticas com visões e perspectivas, quando necessário e apropriado para informar os esforços de desenvolvimento e as decisões estratégicas da empresa. > > 1.3. A associação de pacientes colabora com as empresas biofarmacêuticas que estão conduzindo pesquisas de alto nível em bases éticas e de um modo responsável, e observando os padrões regulatórios industriais, nacionais e internacionais. A colaboração pode incluir um amplo espectro de atividades, tais como trocas de informação, acesso a especialistas na doença, acesso a ferramentas e infraestrutura (p. ex.: dados da história natural da doença e amostras biológicas) e troca de recursos. > > 1.4. A associação de pacientes esforça-se para colaborar com múltiplas empresas biofarmacêuticas, para assegurar a sustentabilidade de suas iniciativas e permitir a obtenção para si de uma diversidade de visões e abordagens terapêuticas. > > 1.5. A associação de pacientes discute metas e expectativas de colaboração no início dos contatos com as empresas biofarmacêuticas, para se assegurar de que a mesma é mutuamente favorável. A associação de pacientes reserva o direito de encerrar a cooperação com a empresa biofarmacêutica, se as metas das duas entidades não estiverem alinhadas. > > 1.6. A fim de evitar conflitos de interesse, a associação de pacientes não permite que representantes da empresa biofarmacêutica que está ativamente desenvolvendo ou vendendo terapias para a doença tenha assento no conselho deliberativo da associação. **Categorias:** Transparência pública **Tags:** bioética, ética, indústria farmacêutica, recomendações --- ### [As duas faces do 'advocacy'](https://academiadepacientes.com.br/as-duas-faces-do-advocacy-vale/) **Published:** junho 30, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201200%20811%22%20width%3D%221200%22%20height%3D%22811%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221200%22%20height%3D%22811%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Precisamos conversar sobre *advocacy*. Na verdade, vamos falar sobre corda em casa de enforcado. *Advocacy* bem-feito é aquele que tem transparência. *Advocacy* malfeito é lobby disfarçado. É sobre este último que vamos nos deter. O termo “advocacy” vem do latim *advocare* que significa “ajudar alguém em necessidade”. Deriva também do inglês “to advocate”, que, em português literal, quer dizer “advogar”. Mas como advocate (advogar) e advocacy (advocacia) têm outros sentidos em português, prefere-se usar no Brasil o termo em inglês “advocacy” para caracterizar tal prática. **Mas como definir “advocacy”?** Podemos dizer que advocacy é **“qualquer intento de influenciar uma elite institucional em favor de um interesse coletivo”**. Esta é uma definição nobilitante, a mais diplomática que encontrei, pinçada entre diversas, que o afastaria do discutível e polêmico *[lobby](https://pt.wikipedia.org/wiki/Lobismo) ,* em suas acepções menos lisonjeiras. Mas precisamos reconhecer que os limites entre “advocacy” e “lobby” andam bem tênues, malgrado o esforço de algumas associações de pacientes sérias. Exceções que confirmam a regra. E no Brasil, este território, em termos de [accountability](https://pt.wikipedia.org/wiki/Accountability), é terra-de-ninguém. Acaba de sair um levantamento nos EUA que revela que alguns dos nomes mais conhecidos no advocacy de pacientes naquelas bandas recebem anualmente milhões de dólares de empresas farmacêuticas, em muitos casos sonegando tal informação, total ou parcialmente, da sociedade em geral. Longe vão-se os tempos em que as relações entre a indústria farmacêutica e os pacientes eram mais tensas, e eventualmente mais convenientes, do ponto de vista do interesse público. O filme ***120 batimentos por minut***o retrata bem estes embates. Já fomos menos alienados. Naquele tempo era ativismo; hoje é *advocacy.* O filme 120 Batimentos por Minuto revela as ações do Act Up Paris na luta anti-AIDS. De memória, cito [o caso dos pacientes HIV-positivos e sua luta pelo medicamento](https://youtu.be/aKHq84W_oJs). Era um tempo em que éramos mais combativos. Hoje, no manual do *advocacy*, consta a máxima do diálogo com seus adversários. Um acordo, a meu ver, entre o pescoço e a guilhotina, e de baixa resolutividade. O pescoço que o diga. Pode funcionar em democracias avançadas. Se tanto. Mas voltando ao relatório. Ele revela que embora alguns desses grupos façam um trabalho importante, representando os pacientes, outros são, na verdade, “ferramentas” da indústria farmacêutica. Por conta disso, muitos destes grupos não problematizam questões que poderiam ‘incomodar’ seus “patrocinadores”, como os altos preços dos remédios convencionais e os valores astronômicos cobrados pelos tratamentos para doenças raras. Está aí um debate que você não irá ver associações de pacientes brazucas travarem com a sociedade. Tomara que eu esteja enganado. Acredito que há maneiras de as associações de pacientes manterem uma relação respeitosa e ética com a indústria farmacêutica. Já falamos sobre isso aqui no blog de forma extensiva (ver box abaixo). De fato, não se espera que os governos subsidiem as associações de pacientes. Este seria o melhor dos mundos. É melhor para os governos subsidiarem deputados com generosas propinas. Garante reeleições. Enquanto o financiamento público das associações de pacientes não acontece, algumas regrinhas elementares no trato com a indústria evitariam que os pacientes celebrassem acordos lesivos ao interesse público. Um segredo de Polichinelo: as associações de pacientes habitam o planeta Terra e são compostas de cidadãos (acredite,se quiser). E isso pressupõe direitos (a serem conquistados muitas vezes no tapa, sem advocacy com luvas de pelica) e deveres (estes sempre esquecidos por todos, raros ou ordinários). O referido estudo constatou que todos, exceto um dos 15 grupos mais destacados de defesa dos pacientes, não divulgaram totalmente o montante de financiamento que recebem das empresas farmacêuticas. Desta lista indesejada nem a todo-poderosa National Organization of Rare Diseases escapou (Quadro 1). Ao longo dos próximos dias divulgaremos trechos deste relatório. E, mais adiante, o divulgaremos na íntegra. Fiquem ligados! ##### Quadro 1 American Cancer Society (ACS)American Diabetes Association (ADA)American Heart Association (AHA)American Lung Association (ALA)Arthritis FoundationCancer Support Community (CSC)International Myeloma Foundation (IMF)JDRF Advocates (diabetes)Leukemia and Lymphoma Society (LLS)Lupus Foundation of America (LFA)National Alliance on Mental Illness (NAMI)National Health Council (NHC)National Organization for Rare Disorders (NORD)National Psoriasis Foundation (NPF)Sickle Cell Disease Association of America (SCDAA)Relação das 15 mais importantes associações de advocacy investigadas no estudo. ## Leia também! Já tivemos oportunidade de publicar aqui neste blog uma série de posts com algumas orientações para associações de pacientes visando um relacionamento ético e transparente com a indústria farmacêutica. Para lê-las, clique nos links abaixo: - (Parte 1) - (Parte 2) - (Parte 3) - (Parte 4) **Categorias:** Não categorizado --- ### [Custo-efetividade é 'o elefante na sala' da Reforma Sanitária](https://academiadepacientes.com.br/custo-efetividade-e-o-elefante-na-sala-da-reforma-sanitaria/) **Published:** julho 15, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) está promovendo[ a Consulta Pública nº 41/2022](http://conitec.gov.br/as-recomendacoes-para-o-limiar-sugerem-que-o-custo-efetividade-nao-deve-ser-um-parametro-isolado-na-tomada-de-decisao-em-saude-que-e-importante-considerar-o-qaly-como-principal-desfecho-sugerem-tambem-que-a-definicao-de-um-valor-de-referencia-de-custo-efetividade-deve-ser-pautada-preferencialmente-na-abordagem-metodologica-da-eficiencia-do-sistema-de-saude-custo-de-oportunidade-e-da-fronteira-de-e) (CP 41) para elaboração do documento intitulado “[Uso de Limiares de Custo-Efetividade nas Decisões em Saúde: Recomendações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS](http://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2022/20220620_Relatorio_Oficina_Limiares_2022.pdf)”. O prazo final para recebimento de contribuições da sociedade **foi prorrogado para 31 de julho**! --- ## **“O elefante na sala”** “O elefante na sala” é uma expressão que, traduzida do inglês, *pegou* na língua portuguesa (ao menos na minha geração ). Como bem define [o blog do Mairo Vergara](https://youtu.be/jS7fIlr2SBM), ela trata-se de “uma metáfora para um problema ou risco que está obviamente presente, mas ninguém deseja discutir, por ser mais confortável agir assim”. --- O blog **Academia de Pacientes** tem publicado uma série de posts sobre o assunto, visando qualificar o debate nacional sobre o tema, de absoluta relevância para pessoas que vivem com doenças raras, seus familiares, e, de resto, para toda sociedade. - [Além dos números: o futuro da Avaliação de Tecnologias em Saúde para doenças ultrarraras](https://academiadepacientes.com.br/alem-dos-numeros-o-futuro-da-avaliacao-de-tecnologias-em-saude-para-doencas-ultrarraras/) - [Conitec: Quando a política de conflito de interesses vira ré](https://academiadepacientes.com.br/conitec-quando-a-politica-de-conflito-de-interesses-vira-re/) - [Quem decidiu quais doenças raras valem um direito trabalhista?](https://academiadepacientes.com.br/quem-decidiu-quais-doencas-raras-valem-um-direito-trabalhista/) - [A ciência que salva crianças com doenças raras já existe. O sistema regulatório, ainda não.](https://academiadepacientes.com.br/a-ciencia-que-salva-criancas-com-doencas-raras-ja-existe-o-sistema-regulatorio-ainda-nao/) - [Você paga imposto para ter saúde. O que o Estado faz com esse dinheiro?](https://academiadepacientes.com.br/voce-paga-imposto-para-ter-saude-o-que-o-estado-faz-com-esse-dinheiro/) A CP 41 já está suscitando um movimento bastante salutar (ainda que tímido) de debate com a sociedade sobre tema controverso. Penso que as associações de pacientes e demais partes interessadas podem aproveitar a ocasião para questionar os fundamentos teóricos da Análise de [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)/Custo-utilidade. --- ## **O que foi a Reforma Sanitária?** A Reforma Sanitária no Brasil foi um movimento social liderado por profissionais e militantes da saúde que se propunham a pensar o sistema brasileiro com o propósito de democratizar o acesso à saúde no país. Embora tenha se formado a partir da década de 1970, com a criação do Centro Brasileiro de Estudos de Saúde (Cebes), foi na 8ª Conferência Nacional de Saúde (1986), após a redemocratização, que alcançou o reconhecimento da “saúde como direito de todos e dever do Estado”, o que abriu o caminho para a criação do Sistema Único de Saúde (SUS), o sistema nacional brasileiro descentralizado e democrático, aprovado na Assembleia Constituinte de 1987. Fonte: [Wikipedia](https://pt.wikipedia.org/wiki/Reforma_sanit%C3%A1ria_no_Brasil) --- É sabido que **tais análises discriminam pacientes graves e pessoas com deficiências** (PCD), comprometendo assim princípio fundamental do SUS (equidade). No entanto, isto não demoveu a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (e nem outras agências internacionais) de empregá-las. A Alemanha não as emprega. Dito em outras palavras, se você tem uma doença grave ou é uma PCD, as chances de que você não tenha atendido seus pleitos por tais agências é grande (se outros critérios socials não forem considerados), dada a predileção que elas possuem por avaliações econômicas deste tipo. Agora, na CP 41, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) , ao que se depreende de sua leitura (mas não explicitamente afirmado), cogita mitigar o problema de eventual discriminação atribuindo limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) mais elevados para doenças raras: “Em situações coerentes com a hipótese de limiares alternativos, é aceitável um limiar de até três vezes o valor de referência de 1 PIB per capita”, propõe a entidade na CP 41. Tais limiares alternativos, até onde podemos entender, estariam relacionados à sua Recomendação 4 na referida consulta: “A critério do julgamento da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), seriam contextos passíveis de limiares alternativos de custoefetividade por promoverem a inovação e equidade em saúde para o SUS: a) Doença acometendo crianças e implicando reduções importantes de sobrevida ajustada pela qualidade; b) Doença grave com reduções importantes de sobrevida ajustada pela qualidade; c) Doença rara com reduções importantes de sobrevida ajustada pela qualidade; d) Doença endêmica em populações de baixa renda com poucas alternativas terapêuticas disponíveis. Diante do exposto, a pergunta que fica **é se o valor de referência de três PIBs per capita atenderia as necessidades de pessoas que vivem com doenças raras**. Este valor hoje se traduz em pouco mais de R$ 120 mil. Tal valor é bastante inferior aos praticados em outros países. Senão vejamos: - O Instituto de Revisão Clínica e Econômica dos EUA recomenda o emprego de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) em uma faixa que vai de US$ 50 mil a US$ 200 mil por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) (**algo entre R$ 270 mil e R$ 1 milhão**, a depender da gravidade da doença, rara ou prevalente) - O National Institute for Health and Care Excellence ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)) adota para doenças raras limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) que vão de 20 a 30 mil libras esterlinas (algo entre R$ 129 mil e R$ 192 mil). **Logo, o valor máximo proposto para doenças raras no Brasil é inferior ao piso do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) para doenças raras (cerca de R$ 120 mil)**. Cumpre destacar que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) muitas vezes abre exceções em relação a estes limites, chegando até valores de 1.9 milhão de reais, a depender da melhora em saúde observada e R$ 320 mil, em cuidados paliativos de fim de vida (!!!!). Sim, amigos, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) recomenda valores que no Brasil seriam astronômicos, para pessoas em fim de vida. O caráter discriminatório já mencionado das Análises de [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) habitualmente empregadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), e por outras agências de ATS ao redor do mundo, fica evidente quando se considera que **a Lei de Proteção e Cuidado Acessível ao Paciente (Affordable Care Act) ou Obamacare proibe o uso de análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) que discriminem PCD, seja através do Patient-Centered Outcomes Research Institute (PCORI), seja pela cobertura e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) do Medicare.** --- ## **O que é iniquidade?** Uma definição amplamente utilizada de **[iniquidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/iniquidade/) em saúde** foi proposta por Whitehead (1992) e aprimorada pela Comissão de Determinantes Sociais da Saúde (CSDH) da OMS. Ela postula que as iniquidades em saúde não são meramente diferenças no estado de saúde das pessoas (estas chamam-se “desigualdades”), mas **diferenças entre grupos sociais que são “desnecessárias, evitáveis e injustas”**. --- Formas *ad hoc* (caso a caso) de lidar com este sério problema gerador de iniquidades e o emprego da métrica denominada **Valor Igual de Anos de Vida**, [que mencionei neste podcast](https://open.spotify.com/episode/3OrxjF2EoXUnoCYFi7jzX8), apresentado pelo Tiago Farina, têm sido propostas para reparar este problema. Por tudo isso e muito mais (tema para novos posts nesse blog), a CP 41 exige das pessoas que vivem com doenças raras, seus familiares e outras partes interessadas atenção redobrada. Cidadania não vem de mão beijada. Exige esforço e disciplina, especialmente ao se lidar com temas tecnicamente complexos que têm impacto em sua vida cotidiana. O alto custo dos medicamentos empregados para tratar doenças raras é um fator que vem preocupando autoridade de saúde do mundo inteiro. **A sustentabilidade financeira dos sistemas de saúde deveria ser preocupação de todos os brasileiros,** entre eles as pessoas que vivem com doenças raras. No entanto, tal sustentabilidade não pode ser buscada à custa das vidas daqueles que dependem de tais medicamentos para sobreviver ou para melhorar sua qualidade de vida. Afinal, **no limite, um sistema de saúde altamente eficiente é aquele em que todos morrem.** **Mas esta não é uma opção para sociedades supostamente democráticas.** Soluções mais inteligentes para este dilema estão sendo buscadas e desenvolvidas em várias partes do mundo. Não faltam soluções. O que talvez falte seja vontade política para adotá-las. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Triagem neonatal salva vidas e evita atrasos no desenvolvimento](https://academiadepacientes.com.br/essencial-triagem-neonatal-salva-vidas-e-evita-atrasos-no-desenvolvimento/) **Published:** julho 14, 2022 **Author:** Renata Turbiani **Content:** A pequena Pamela Feijão Mourão, hoje com 10 anos e moradora de Itapajé, no Ceará, nasceu aparentemente saudável. Mas, 25 dias após o parto, seus pais foram surpreendidos com a notícia de que o seu teste do pezinho, um exame que faz parte da triagem neonatal, apresentou uma alteração. A menina, então, foi encaminhada para o Hospital Albert Sabin, em Fortaleza, onde passou por exames mais aprofundados e recebeu o diagnóstico de fenilcetonúria, um defeito no metabolismo que leva ao acúmulo do aminoácido fenilalanina no corpo, sobretudo no cérebro, e precisa ser tratado nos primeiros meses de vida para não gerar atrasos no desenvolvimento neuropsicomotor e deficiência mental, entre outras consequências. No caso de Pamela, a terapia, que consiste em mudanças na dieta e uso de medicamento, e deve ser seguida para sempre, foi iniciada quando ela tinha quase quatro meses. “Se não fosse o teste do pezinho, não teríamos descoberto precocemente a doença e feito o tratamento. Graças a ele, minha filha nunca apresentou nenhuma dificuldade e nem ficou com sequelas. Ela é uma criança perfeita e superesperta”, comemora a mãe Raiara Rodrigues Feijão, 28. ## O que é a triagem neonatal A triagem neonatal, pela qual passou Pamela —e que é obrigatória para todos os bebês que nascem no Brasil—, foi iniciada por aqui na década de 1980 e institucionalizada em 2001, com a criação do PNTN (Programa Nacional de Triagem Neonatal). Ela engloba um conjunto de exames cujo objetivo é identificar precocemente enfermidades graves que não têm manifestações aparentes nos primeiros dias ou semanas de vida e que podem comprometer seriamente o desenvolvimento ou até levar a morte. “Ao fazermos esse rastreamento logo após o parto, conseguimos constatar possíveis doenças e alterações em tempo oportuno para iniciarmos o tratamento e, assim, eliminarmos as sequelas e as complicações inerentes, reduzirmos a taxa de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) e melhorarmos a qualidade de vida daquela criança”, aponta Tania Bachega, presidente da SBTEIM (Sociedade Brasileira de Triagem Neonatal e Erros Inatos do Metabolismo) e professora associada da FMUSP (Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo). O principal exame da triagem neonatal é o teste do pezinho, mas há outros complementares: teste da orelhinha, teste do olhinho, teste do coraçãozinho e teste da linguinha. Entenda melhor, a seguir, como são esses 5 exames, realizados gratuitamente pelo SUS (Sistema Único de Saúde). - **Teste do pezinho**: consiste na coleta de uma amostra de sangue, retirada do calcanhar do bebê, idealmente entre o 3º e o 5º dias de vida. Por meio dele, são identificadas 6 enfermidades. No ano passado, o governo sancionou uma lei para a ampliação do teste, que passará a contemplar 53 doenças –leia mais na sequência. - **Teste do coraçãozinho** (ou oximetria de pulso): com o uso de um aparelho chamado oxímetro, é medida a oxigenação do sangue dos recém-nascidos. Essa avaliação deve acontecer entre 24 e 48 horas de vida e sua finalidade é identificar alguma possível cardiopatia congênita grave. - **Teste da orelhinha**: o exame, que consiste na colocação de uma espécie de fone acoplado a um computador na orelha do bebê, detecta a existência de problemas de audição. Rápido e indolor, ele também precisa ser realizado entre 24 e 48 horas de vida. - **Teste do olhinho**: indica alterações que causam obstrução no eixo visual e podem comprometer a visão, como catarata e glaucoma congênitos. É feito com o uso de um aparelho que emite um feixe de luz diretamente no olho da criança, e o período ideal de realização é na primeira semana de vida. - **Teste da linguinha**: avalia o tamanho e a espessura do frênulo lingual (membrana que liga a parte inferior da língua à base da boca) a fim de identificar limitações dos movimentos da língua que possam comprometer funções como sugar, deglutir, mastigar e falar. É importante salientar que esses exames têm a função de apenas fazer um rastreamento dos bebês nascidos vivos, e não efetivamente diagnosticá-los. “Muita gente entende que a triagem é um método de diagnóstico, e não é. Como a própria palavra indica, ela vai triar uma população, determinando quem são as pessoas de alto risco. Esse grupo, então, será encaminhado para um serviço de diagnóstico, onde realizará mais exames para confirmação do quadro”, explica Salmo Raskin, presidente do Departamento Científico de Genética da SBP (Sociedade Brasileira de Pediatria) e diretor do laboratório Genetika, de Curitiba, no Paraná. ## Teste do pezinho passará por mudanças Como adiantamos, o teste do pezinho, até o momento, identifica 6 enfermidades (metabólicas, genéticas, enzimáticas e endocrinológicas). São elas: fenilcetonúria, hipotireoidismo congênito, hemoglobinopatias, fibrose cística, hiperplasia adrenal congênita e deficiência de biotinidase. Nos serviços privados de saúde já é realizado há alguns anos o teste do pezinho expandido, que, além dessas patologias, contempla diversas outras. E este exame chegará também aos serviços púbicos, devido à aprovação da lei nº 14.154, em maio de 2021. Porém, a sua implementação se dará forma escalonada, e caberá ao Ministério da Saúde estabelecer os prazos —só que nenhum foi definido até agora. Na primeira etapa, estão previstas a adição das doenças relacionadas ao excesso de fenilalanina, toxoplasmose congênita e outras hiperfenilalaninemias. Na segunda, serão incluídas as galactosemias, as aminoacidopatias, os distúrbios do ciclo de ureia e os distúrbios da betaoxidação de ácidos graxos. Na terceira, entram as doenças lisossômicas de depósito, como as mucopolissacaridoses; na quarta, as imunodeficiências primárias e, na quinta e última, a AME (atrofia medular espinhal). “A ampliação do teste, para essas mais de 50 doenças, é um processo de alta complexidade. Não só porque envolve a compra de equipamentos de alto custo pelo SUS, mas também pela necessidade de se treinar profissionais de laboratório para o desenvolvimento das novas metodologias, treinar e ter à disposição médicos pediatras e geneticistas em todos os estados e incorporar as medicações que os pacientes precisarão receber, afinal, de nada adianta diagnosticar e não oferecer tratamento e acompanhamento”, pontua Bachega. A médica observa ainda que a maioria dos estados do Sul, do Sudeste e do Centro-Oeste já possuem triagens bem organizadas e, portanto, terão condições de ampliá-la mais rapidamente —alguns locais, inclusive, já realizam o teste expandido mesmo antes de a nova lei ser sancionada, como Brasília. Por outro lado, grande parte do Norte e do Nordeste enfrenta problemas para promover até mesmo a avaliação simplificada. “Em partes dessas regiões, o índice de bebês submetidos à triagem neonatal fica abaixo de 80%. A questão é que essas localidades enfrentam dificuldades de transporte e de licitação para a compra dos kits diagnósticos e, sobretudo, falta de profissionais especializados”, complementa a presidente da SBTEIM. Para Erlane Ribeiro, neonatologista do Hospital Geral César Calls e do Hospital Geral de Fortaleza, geneticista do Hospital Infantil Albert Sabin do Governo do Estado do Ceará, a grande questão é que toda criança deve ter a oportunidade de receber um diagnóstico precoce, para que possa ser tratada o quanto antes. “Essa possibilidade não pode ser tirada de ninguém”, afirma a médica, que também é professora de genética médica da Faculdade de Medicina Unichristus e diretora do IPEES (Instituto de Pesquisa, Ensino e Extensão em Ciências da Saúde). “As doenças contempladas no teste do pezinho têm tratamento, e, quando ele é feito precocemente, melhora a qualidade de vida do paciente, previne sequelas, em especial as neurológicas, e suprime as características clínicas da enfermidade.” ## Inclusão da AME no novo exame expandido Para a inclusão das novas doenças no teste do pezinho expandido realizado pelo SUS, alguns critérios foram levados em consideração. A AME, como já mostramos, foi uma das que se enquadrou nos requisitos. Essa doença rara, neuromuscular e genética, causa a morte dos neurônios motores inferiores e atinge um ou dois casos a cada 100 mil pessoas. Ela é dividida em 5 tipos (0 a 4), e, independentemente de qual for, o tempo é crucial para evitar mortes e garantir uma melhor qualidade de vida aos pacientes. “A criança com AME, quando tratada nos primeiros meses, antes mesmo do início dos sintomas, se não tiver uma vida totalmente normal, vai ter o mais próximo possível do normal. Agora, se o tratamento começar depois do aparecimento dos sintomas, muita coisa já terá sido perdida. Por isso, a sua implementação no teste do pezinho é fundamental”, indica Diovana Loriato, diretora do Iname (Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal) e mãe do Davi, de 10 anos, que tem AME tipo 1. Ela pondera ainda que, com a doença fazendo parte da triagem neonatal, isso vai evitar o sofrimento de muitas famílias durante meses —e até anos— em busca de um diagnóstico. “A jornada do paciente é muito complexa. No caso do Davi, ele começou a ter manifestação clínica a partir dos 4 meses. Precisei consultar vários médicos até finalmente descobrir o que ele tinha. Esse é um processo muito difícil e doloroso, mas que com a nova lei será amenizado. Só precisamos que ela aconteça logo, e não daqui a 20 anos.” ## Rede privada oferece exames extras Para as famílias que têm condições de pagar por exames mais abrangentes, os serviços privados de saúde, além de já realizarem amplamente o teste do pezinho expandido, oferecem outros exames de triagem, alguns feitos após o nascimento e outros ainda na barriga da mãe. No primeiro grupo, destaque para o teste da bochechinha, que analisa os genes da criança por meio da coleta das células bucais e é capaz de detectar cerca de 300 doenças raras, graves e tratáveis, relacionadas a neoplasias, problemas pulmonares, renais, hepáticos, gastrointestinais, hematológicos, imunológicos e endócrinos e erros inatos do metabolismo. O kit para a realização deste exame pode, inclusive, ser comprado pela internet e feito pelos próprios pais. Mas, apesar da praticidade, Bachega não recomenda que seja feito dessa forma. “Isso pode ser muito perigoso porque não há um médico assessorando sobre os resultados.” Em relação às avaliações disponíveis para o período do pré-natal, a especialista também tem ressalvas: “Só se faz teste genético em bebê com suspeita diagnóstica identificada no ultrassom ou a depender do histórico familiar dos pais. Isso não é algo que pode ser empregado de forma geral e indiscriminada, em toda e qualquer gestação”. Alguns dos exames disponíveis para essa fase são os não invasivos NIPT e o NIPT Ampliado. Eles são feitos a partir de uma amostra de sangue da mãe —que tem a presença de DNA fetal circulante (ou livre). No simples, dentre as síndromes diagnosticadas estão Down, Edwards, Patau, Klinefelter e Turner. Já no completo, entram na lista aneuploidias em todos os outros cromossomos e síndromes genéticas mais raras, associadas a microdeleções subcromossômicas, como a deleção 1p36, a de Wolf-Hirschhorn, a de Cri-Du-Chat, a de Angelman e a de DiGeorge. ## O que esperar para o futuro da triagem neonatal Levando em conta que existem catalogadas cerca de 7.000 doenças raras e graves, é natural que se criem expectativas para a inclusão de mais delas na triagem neonatal. Mas isso não deverá ocorrer tão cedo, até porque, primeiro, precisam ser iniciados os testes de todas as patologias previstas na nova lei —e os prazos seguem incertos. Ainda assim, os especialistas consultados por VivaBem acreditam que, em alguns anos, novidades surgirão nesta área. Uma delas, segundo Raskin, é a popularização do aconselhamento genético. “Pela complexidade das doenças detectadas no teste do pezinho, é essencial que os pais recebam orientação, inclusive para saberem qual o risco de terem outro filho com o mesmo problema. Todas as famílias deveriam ter o direito de receber esse tipo de informação. Claro que o processo não é simples de ser implementado, ainda mais em um país continental como o Brasil, mas tenho esperança de que isso aconteça em algum momento”, relata. Outra aposta, em um futuro um pouco mais distante, é a introdução da triagem neonatal molecular no lugar da bioquímica empregada atualmente. Bachega, da SBTEIM, conta que Reino Unido e Estados Unidos já têm projetos de pesquisa em andamento para analisar a performance e a eficácia dessa metodologia. “Mas a substituição só vai mesmo acontecer quando tivermos conhecimento científico suficiente.” Beny Schmidt, médico patologista, chefe do Laboratório de Patologia Neuromuscular da Unifesp (Universidade Federal de São Paulo) e fundador da clínica de medicina preventiva e doenças neuromusculares almaa Healing Group, complementa que a triagem neonatal, através do teste do pezinho, abre um leque imenso de possibilidades para a medicina moderna. “Com esse exame, conseguimos obter o genoma humano. No futuro, teremos mapeado o genoma de todos os seres humanos, e aí poderemos desenvolver uma medicina específica para cada um e promover o surgimento de novas terapêuticas mais personalizadas”, finaliza. --- Matéria originalmente publicada no Viva Bem UOL , de autoria de Renata Turbiani, em 11/07/2022 **Categorias:** Não categorizado --- ### [Precisamos conversar sobre o preço dos medicamentos para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/precisamos-conversar-sobre-o-preco-dos-medicamentos-para-doencas-raras/) **Published:** janeiro 12, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) O movimento global em prol das doenças raras é um sucesso retumbante. Ao menos nos Estados Unidos. Passados 36 anos da publicação da Lei de Medicamentos Órfãos nos EUA, já foram aprovados para comercialização naquele país, até 2017, 575 medicamentos e produtos bológicos para tratá-las. O número atesta o sucesso de um ato legislativo que motivou a indústria farmacêutica a entrar neste mercado. A referida lei concede exclusividade de mercado de sete anos para o fabricante, créditos fiscais de até 50% dos custos de Pesquisa e Desenvolvimento (P&D) e acesso a verbas para investigação e desenvolvimento destes produtos, entre outros agrados. Mas nem tudo são flores: os preços destes medicamentos muitas vezes são extorsivos e isto já começa a preocupar, com razão, autoridades de sistemas de saúde do mundo inteiro. Afinal, estes sistemas de saúde não foram criados para somente atender a doentes raros, mas também a toda uma população com um amplo espectro de doenças e agravos à saúde. E cada centavo gasto no tratamento de uma doença, rara ou prevalente, é dinheiro que deixa de ser empregado para beneficiar outros grupos de necessitados. Dinheiro não estica. Os recursos financeiros para a saúde, nos ensinam os economistas, são recursos finitos. E por isso devem ser geridos com sabedoria e transparência. No SUS, o panorama para os doentes raros é um tanto decepcionante. Até dezembro do ano passado, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) havia incorporado 27 medicamentos órfãos ao SUS, sendo que destes apenas 20 possuíam protocolos clínicos (PCDTs) aprovados naquela ocasião. Se levarmos em conta que para receber o medicamento órfão gratuitamente pelo SUS, o PCDT é condição essencial, então podemos afirmar que, na prática, somente 20 medicamentos foram oferecidos aos doentes raros até o fim do ano passado. É bem pouco. Mas deve-se levar em conta que o Brasil foi um dos pouquíssimos países do mundo que aceitou o desafio de dar assistência universal gratuita a mais de 150 milhões de habitantes. Não é fácil. Os doentes raros e seus familiares têm demonstrado uma garra invejável na reivindicação de seus direitos no Brasil. Mas um assunto parece não lhes preocupar: o preço abusivo de muitos dos medicamentos órfãos. Seria recomendável que se preocupassem com o mesmo. Afinal, se o SUS entrar em seu colapso final, não haverá medicamentos nem tratamento para absolutamente ninguém no país. Você pode até argumentar que o SUS está em crise faz tempo. Mas sempre pode piorar. Está na hora de os doentes raros e seus familiares não serem parte do problema. É preciso que sejam parte da solução ! Para isso, a educação continuada é fundamental ! Cidadania se conquista. Não vem de mão beijada. E doentes raros e familiares, mais informados sobre como funcionam os sistemas de saúde, os cuidados específicos para sua doença e a assistência farmacêutica, podem fazer a diferença nas batalhas políticas que ainda virão. Pensando nisso, traduzimos para você e adaptamos um artigo bastante didático publicado recentemente em uma das mais importantes revistas médicas do mundo: a The Lancet. Nele Lucio Luzzatto e colaboradores revelam a complexidade do tema do acesso a estes medicamentos com especial clareza. É bem verdade que o artigo se refere à realidade européia, mas possui muitos ensinamentos para a realidade do continente latino-americano. De quebra, noções interessantes sobre a economia da saúde em linguagem acessível. Tivemos o cuidado de colocar links nos termos mais dificeis e onde achávamos que você merecia uma informação adicional. É nossa tarefa como servidores públicos fornecer a você informações confiáveis e independentes sobre o desafio global representado pelas doenças raras. Você pode ler o artigo [neste link.](https://academiadepacientes.com.br/os-precos-infames-dos-medicamentos-orfaos/) Boa leitura! E Feliz 2019 ! **Categorias:** Não categorizado --- ### [AME tipo II e Spinraza: Ganharam mas não levaram](https://academiadepacientes.com.br/ame-tipo-ii-e-spinraza-ganharam-mas-nao-levaram/) **Published:** março 28, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O Instituto Gianlucca Trevellin divulgou o seguinte comunicado. > Já se passaram mais de 10 meses desde a publicação da portaria do Ministério da Saúde que incorporou o Spinraza (nusinersena) para pacientes com Atrofia Muscular Espinhal tipo II em junho de 2021 – ultrapassando em 120 dias o prazo estabelecido pela regulação – e a medicação ainda não começou a ser dispensada. > > A AME é uma doença degenerativa, que se não tratada, pode levar a perdas irreversíveis. > > As famílias escutam das secretarias estaduais – quando vão dar entrada no processo administrativo regido pelo próprio PCDT recentemente publicado \_ que infelizmente o processo não pode ser aceito devido a uma questão técnica \_ relacionada com a liberação do código do SIGTAP, responsabilidade do Ministério da Saúde. > > Lembramos também que mais de 200 pacientes com AME tipo II estão cadastrados no 136 desde 2019 e até hoje aguardam o momento de começar seu tratamento. > > Tratar a AME é urgente. Aguardamos há pelo menos 10 meses por um tratamento que nos é de direito e que foi aprovado e publicado pelo próprio Ministério da Saúde. > > **O que é o SIGTAP**: O SIGTAP é uma ferramenta dirigida pelo Ministério da saúde para Secretarias Estaduais de Saúde (SES) e Secretarias Municipais de Saúde (SMS), que ajuda na organização dos hospitais para planejamento de pacientes, internação e cirurgias. \#gianluccatrevellin #institutogianluccatrevellin #spinrasa #atrofiamuscularespinhal #DoençasRaras **Categorias:** Notícias --- ### [NHS Inglaterra fecha acordo sobre "o medicamento mais caro do mundo"](https://academiadepacientes.com.br/nhs-inglaterra-fecha-acordo-sobre-o-medicamento-mais-caro-do-mundo/) **Published:** fevereiro 4, 2022 **Author:** Neil Grubert **Content:** NEIL GRUBERT “O medicamento mais caro do mundo” [estará disponível para pacientes na Inglaterra](https://www.marketscreener.com/quote/stock/ORCHARD-THERAPEUTICS-PLC-46901491/news/Orchard-Therapeutics-Announces-Historic-Agreement-Making-Libmeldy-Available-by-NHS-England-for-ML-37745907/) após o último acordo com o [National Health Service](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-health-service/) (NHS). O *Libmeldy* da Orchard Therapeutics (atidarsagene autotemcel) tem um preço de tabela relatado de mais de 2,8 milhões de libras esterlinas (aproximadamente 20 milhões e 200 mil reais). É o tratamento para a leucodistrofia metacromática (MLD), condição ultra-rara, que causa danos graves ao sistema nervoso e aos órgãos de uma criança, levando a uma expectativa de vida de apenas cinco a oito anos. Entre quatro a cinco bebês nascem com o distúrbio na Inglaterra a cada ano. O anúncio coincide com o projeto de orientação do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) recomendando a #terapiagenica – uma reversão de uma decisão anterior de que o tratamento não representava uma boa relação custo / benefício. Helen Knight, Diretora do Programa no Centro de Avaliação de Tecnologia em Saúde, comentou: “As evidências clínicas apresentadas mostraram que, para aquelas crianças nas quais o atidarsagene autotemcel foi eficaz, este teve um benefício clínico substancial em termos de permitir que as crianças mantivessem suas funções motoras e cognitivas. Portanto, estamos satisfeitos com o fato de a empresa concordar com um desconto aprimorado no preço do atidarsagene autotemcel que, ao refletir melhor a incerteza nas evidências, permitiu que o comitê recomendasse esse tratamento potencialmente transformador para crianças com essa condição”. A presidente-executiva do NHS, Amanda Pritchard, disse: “O acordo que fechamos é apenas o exemplo mais recente do NHS England usando suas capacidades comerciais para cumprir o compromisso do Plano de Longo Prazo do NHS de fornecer aos pacientes tratamentos e terapias de ponta a um preço que é justo com os contribuintes”. Espera-se que o lançamento do *Libmeldy* comece na primavera de 2022, após a publicação das orientações finais do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) \[congênere da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) no Reino Unido\]. A terapia estará disponível no Manchester Centre for Genomic Medicine, o único local no Reino Unido e um dos cinco na Europa. Espera-se que pacientes de toda a Europa recebam Libmeldy em Manchester, destacando os desafios do tratamento transfronteiriço, que provavelmente crescerão à medida que mais terapias genéticas forem aprovadas. Em outubro de 2021, o [Haute Autorité de Santé](https://academiadepacientes.com.br/glossary/haute-autorite-de-sante/) (HAS) da França concedeu à #Libmeldy uma autorização de acesso antecipado para crianças com a forma infantil tardia ou juvenil da DLM, sem manifestações clínicas da doença. A autorização é inicialmente válida por um ano, mas pode ser prorrogada. Em novembro de 2021, o [G-BA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/g-ba/) da Alemanha encontrou evidências de benefícios adicionais consideráveis ​​para o tratamento precoce de crianças com DLM, mas ainda assintomáticas. Para pacientes com sintomas iniciais da doença, o nível de benefício adicional foi considerado não-quantificável. O [G-BA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/g-ba/) estabeleceu um prazo – 1º de julho de 2024 – para sua decisão, enquanto aguarda a avaliação final do estudo submetido. O presidente do comitê, Josef Hecken, explicou: “Queremos reavaliar o medicamento para obter informações sobre seu uso a longo prazo em pacientes com sintomas”. Ele acrescentou que a DLM ainda não é curável, “mas agora temos pelo menos uma opção que permite que as crianças afetadas vivam com menos deficiências físicas. Isso também é uma vitória”. --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [O Comitê de Deus: Ele decide quem deve viver e quem deve morrer](https://academiadepacientes.com.br/o-comite-de-deus-ele-decide-quem-deve-viver-e-quem-deve-morrer/) **Published:** julho 27, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Em 9 de novembro de 1962, a já extinta [revista Life](https://pt.wikipedia.org/wiki/Life_(revista)) estampou em suas páginas uma matéria impactante, de autoria de Shana Alexander. Ela retratava o Admissions and Policy Committee (Comitê de Admissões e Política) do Centro de Hemodiálise de Seattle. O Comitê fora criado naquele ano para selecionar as poucas pessoas que seriam admitidas na nova e minúscula unidade de [hemodiálise](https://www.prorim.org.br/blog-artigos/hemodialise-o-que-e-quem-precisa-qual-o-tratamento/) criada pelo Dr. Belding Scribner, o inventor do [shunt arteriovenoso](https://doi.org/10.1590/0034-716719760002000011). O comitê era composto por sete membros anônimos: um pastor, um advogado, um empresário, uma dona de casa, um líder sindical e dois médicos. Alguém mais espirituoso o apelidara de “Comitê de Deus”. Vale citar o bioeticista Albert Jonsen, a seu respeito: > **Não sei quem apelidou esse grupo de Comitê de Deus, mas não foi Shana Alexander, que escreveu o artigo na LIFE. Provavelmente deveria parecer algo espirituoso na época, uma maneira de aliviar um dever sombrio, mas é um apelido estranho. Ele escolhe uma característica do Deus dos cristãos e judeus: aquele que dá vida e que também a tira. No entanto, ignora outras características desse Deus: alguém que é compassivo, que se preocupa amorosamente com o indivíduo e que é um Deus pessoal, e não alguém com identidade ocultada pelo anonimato.** Todos os meses, o Comitê de Deus recebia uma pilha de tabelas sobre pessoas com doença renal em estágio terminal. Uma avaliação médica prévia já os tinha classificado como candidatos à hemodiálise. A tarefa do Comitê era pinçar um ou dois sortudos (de uma dúzia), para ocupar os lugares disponíveis. Os outros eram deixados para morrer. Abaixo, um trecho verídico dos diálogos ali travados: --- **ADVOGADO**: Os médicos nos disseram que em breve terão mais duas vagas no Kidney Center e apresentaram uma lista de cinco candidatos para escolhermos. **DONA DE CASA**: Todos estão igualmente doentes? **Dr. MURRAY**: (John A. Murray, MD, Diretor Médico do Kidney Center.) Os pacientes número um e número cinco podem durar apenas mais algumas semanas. Os outros provavelmente podem demorar um pouco mais. Porém, para fins de sua seleção, todos os cinco casos devem ser considerados de igual urgência, porque nenhum deles pode aguentar até que outra instalação de tratamento se torne disponível. **ADVOGADO**: Alguma idéia inicial? **BANQUEIRO**: Por que não começamos com o número um – a dona de casa de Walla Walla. **CIRURGIÃO**: Essa paciente não podia se deslocar de Walla Walla para o tratamento, então teria que encontrar uma maneira de mudar com sua família para Seattle. **BANQUEIRO**: Exatamente o que quero dizer. Diz aqui que o marido não tem dinheiro para fazer essa mudança. **ADVOGADO**: Então você está propondo que eliminemos essa candidata com o argumento de que ela não poderia aceitar o tratamento se este fosse oferecido? **PASTOR**: Como podemos comparar uma situação familiar onde existem dois filhos, como a dessa mulher em Walla Walla, com uma família de seis filhos, como o paciente número quatro – o trabalhador da indústria de aviação? **SERVIDOR PÚBLICO**: Mas temos certeza de que o trabalhador da indústria da aviação pode ser reabilitado? Observem que ele já está doente demais para trabalhar, enquanto o número dois e o número cinco, o químico e o contador, ainda são capazes de continuar. **LÍDER SINDICAL**: Sei, por experiência própria, que a empresa de aeronaves onde esse homem trabalha fará todo o possível para reabilitar um empregado com incapacidade. **DONA DE CASA**: Se ainda estamos considerando os homens com o maior potencial de prestar serviços à sociedade, acho que devemos considerar que o químico e o contador têm os melhores níveis de instrução entre os cinco candidatos. **CIRURGIÃO**: Como vocês se sentem em relação ao número três \_ o microempresário com três filhos? Estou impressionado com o fato de o médico ter se interessado pelo seu caso a ponto de mencionar que esse homem é atuante no trabalho da igreja. Isso é uma indicação para mim de caráter e força moral. **DONA DE CASA**: O que certamente o ajudaria a se adequar às exigências do tratamento…. **ADVOGADO**: Isso também o ajudaria a suportar uma morte lenta…. **SERVIDOR PÚBLICO**: Mas isso iria parecer imputar uma penalidade àqueles mais prudentes…. **PASTOR**: E essas duas famílias também têm três filhos. **LÍDER SINDICAL**: Pelo bem das crianças, precisamos contar com a oportunidade dos pais remanescentes de se casar novamente, e uma mulher com três filhos tem mais chances de encontrar um novo marido do que uma viúva muito jovem com seis filhos. **CIRURGIÃO**: Como podemos ter certeza disso? …. Ao final de 90 minutos de discussão, dois pacientes foram escolhidos: um foi o trabalhador na indústria de aviação. Outro era o microempresário. Os restantes… Bem, você pode imaginar o que aconteceu com eles. --- As decisões do Comitê de Deus eram tomadas com base em um suposto “valor social” dos pacientes, uma avaliação prévia e um tanto subjetiva da contribuição daqueles desafortunados para a sociedade. Mais tarde, a [Bioética](https://brasilescola.uol.com.br/filosofia/bioetica.htm) iria denunciar a desumanidade daqueles procedimentos. Após vários anos desse trabalho angustiante, as emendas à Lei de Seguridade Social norte-americana forneceram apoio financeiro para diálise e transplante renal, permitindo ao Comitê de Deus uma despedida honrosa. Assim, em 1972, no governo Nixon, o peso sobre os ombros do Comitê de Deus diminuiu. Foi criado o End Stage Renal Disease Program (ESRD), que universalizou a hemodiálise para todos aqueles cidadãos beneficiários da seguridade social, vinculado ao Medicare. Este último é o seguro de saúde norte-americano. É voltado para pessoas com doença renal crônica elegíveis para a Seguridade Social, ou com mais de 65 anos. ou pessoas mais jovens vivendo com deficiências ou acometidas pela Esclerose Lateral Amiotrófica. Em 2018, o Medicare atendia a cerca de 60 milhões de norte-americanos. Se o Comitê de Deus original deixou de existir, ele ainda opera, impune e por debaixo dos panos, com apoio oficial generoso, em muitos países que optaram por não revelar detalhadamente o fundamento de suas decisões acerca da não-recomendação deste ou daquele tratamento para incorporação a um dado sistema público de saúde. É por isso que transparência é fundamental. nestes processos. Para que os repugnantes Comitês de Deus sejam uma página virada da nossa história. O Comitê de Deus poderia figurar entre os contos mais fabulosos de Franz Kafka. Ou de meu finado amigo, Victor Giudice, com quem trabalhei no Jornal do Brasil, e que revelou toda a desumanidade da flexibilização do trabalho e a coisificação de seres humanos, [em seu fabuloso conto premiadíssimo “O Arquivo](https://youtu.be/oGgt5knpowQ)” (video). O Comitê de Deus, em suas versões passadas e presentes, nada mais faz do que coisificar seres humanos, e a eles atribuir um preço. Resta-nos reivindicar que faça isso com alguma decência. E transparência. **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** ATS, Conitec, MBE --- ### [Custo de medicamentos órfãos é obstáculo para acesso na Espanha](https://academiadepacientes.com.br/preco-alto-dificulta-acesso-a-medicamentos-orfaos-na-espanha/) **Published:** março 1, 2022 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** Acesso a medicamentos para doenças raras na Espanha é mais lento do que em outros mercados europeus. **Content:** #### NEIL GRUBERT #### **Nota da Redação** Para fins de didáticos e práticos, quando você ler aqui a palavra “[reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/)” pense na incorporação de medicamentos ao nosso sistema público de saúde. Há diferenças entre “[reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/)” e “incorporação”, mas isso pode facilitar sua compreensão do artigo. Por que o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de medicamentos órfãos na Espanha é mais pobre e mais lento do que nos outros grandes mercados europeus? Um novo relatório do Ministério da Saúde (MS) esclarece as razões pelas quais o sistema de saúde espanhol exclui do [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) muitos tratamentos para doenças raras ([bit.ly/3hogDni](http://bit.ly/3hogDni)). Em fevereiro de 2022, 131 medicamentos órfãos figuram como autorizados na União Européia (UE), 111 (84,7%) dos quais registrados na Espanha. O MS observa que é decisão dos fabricantes comercializar medicamentos na Espanha. Cinquenta e sete medicamentos órfãos (43,5% dos produtos autorizados na UE e 51,4% dos produtos registrados na Espanha) contabilizam-se como reembolsados até este fevereiro de 2022. Vinte e nove medicamentos (22,1% dos produtos autorizados na UE e 26,1% dos produtos registrados na Espanha ) não são reembolsados, mas um será coberto a partir de março de 2022. Vinte e cinco medicamentos (19,1% dos produtos autorizados na UE e 22,5% dos produtos registrados na Espanha) estão atualmente em avaliação. As razões para excluir 28 medicamentos órfãos do [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) são as seguintes: ● Benefício clínico incerto e alto impacto no orçamento: (11) ● Alternativas terapêuticas disponíveis a um custo menor: (9) ● Alto impacto orçamentário e racionalização do gasto público: (5) ● Nenhum preço solicitado pelo fabricante: (3) Cinco medicamentos órfãos foram autorizados em circunstâncias excepcionais e três receberam autorizações de comercialização condicionais, circunstâncias que o Ministério da Saúde descreve como indicativas de “alta incerteza clínica”. No entanto, é notável que os motivos citados para não abranger os 28 medicamentos excluídos da comparticipação envolvam, em sua maioria, seu custo. Em comparação, o [EFPIA Patients WAIT Survey](https://www.efpia.eu/media/602652/efpia-patient-wait-indicator-final-250521.pdf) verificou que, em 2020, 100% dos medicamentos órfãos tiveram [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) total ou qualificado na Alemanha, 74% na Itália e 72% na França e Inglaterra. O MS também divulga informações sobre o tempo necessário para reembolsar medicamentos órfãos na Espanha: ● O tempo médio desde a autorização da Comissão Européia até a empresa solicitar a comercialização do medicamento na Espanha é de 180,3 dias. ● O tempo médio desde o início do estudo de precificação e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) até a apresentação do dossiê com as primeiras propostas de preço da empresa é de 107,3 ​​dias. As empresas fazem pelo menos duas propostas de preços, com 3 a 5 ofertas em cada proposta. ● O tempo médio entre a apresentação das primeiras propostas de preços até a decisão final da Comissão Interministerial de Preços de Medicamentos (CIPM) é de 320,8 dias. O EFPIA Patients WAIT Survey encontrou um tempo médio ainda maior para a disponibilidade de medicamentos na Espanha em 2020: 665 dias, em comparação com 658 na França, 449 na Itália, 351 na Inglaterra e apenas 106 na Alemanha. O comentário final do relatório é que “o preço médio das apresentações de medicamentos órfãos é mais de 3 mil vezes maior do que o de medicamentos convencionais”. É claro que também é essencial reconhecer que as populações de pacientes de doenças raras e ultra-raras representam uma pequena fração daquelas de doenças comuns. --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Não categorizado --- ### [Falta de independência da Conitec é apontada na CPI da Covid](https://academiadepacientes.com.br/falta-de-independencia-da-conitec-e-apontada-na-cpi-da-covid/) **Published:** outubro 23, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), nome bastante conhecido entre os doentes raros e seus familiares, esteve na berlinda nesta semana, mas não pelas razões mais lisonjeiras. Se você não sabe o que é [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), clique [aqui](https://www.metropoles.com/brasil/entenda-o-que-e-a-conitec-instituicao-que-rejeitou-o-uso-do-kit-covid). Na terça-feira passada (19/10), [ela esteve representada na CPI da Covid](https://g1.globo.com/politica/cpi-da-covid/noticia/2021/10/19/na-cpi-assessor-do-conasems-diz-que-retirada-de-pauta-de-estudo-contra-a-cloroquina-foi-uma-surpresa.ghtml) por Elton da Silva Chaves, membro do Conselho Nacional de Secretarias Municipais de Saúde (Conasems) e integrante do plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Elton estava ali para explicar a razão da demora na divulgação de estudos da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) que investigariam a eficácia ou ineficácia do kit covid no tratamento da doença. Já na quinta-feira (21/10), [foi votado ](https://www.correiobraziliense.com.br/brasil/2021/10/4957053-sem-anvisa-votacao-da-conitec-sobre-kit-covid-termina-empatada.html)[relatório ](https://www.correiobraziliense.com.br/brasil/2021/10/4957053-sem-anvisa-votacao-da-conitec-sobre-kit-covid-termina-empatada.html)[que propunha a não-recomendação](https://www.correiobraziliense.com.br/brasil/2021/10/4957053-sem-anvisa-votacao-da-conitec-sobre-kit-covid-termina-empatada.html) do uso do “kit Covid” pelo SUS no plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Na votação, houve um empate técnico, principalmente por causa da posição de integrantes do Ministério da Saúde ao contrariarem parecer do próprio ministério, que demonstra a ineficácia daqueles medicamentos contra a doença. Ambos os episódios suscitaram na opinião pública a suspeita de que as decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) padeceriam de falta de independência, transparência e legitimidade. Esta foi a posição defendida pela senadora Eliziane Gama (Cidadania – MA) na sessão da CPI de terça-feira passada. Na ocasião, ela afirmou que haveria “intervenção política clara” do Ministério da Saúde naquele órgão. Esta é uma possibilidade não de todo descartada por especialistas que estudam a atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), e nem mesmo por pacientes, familiares e representantes da indústria farmacêutica. O próprio Ministério da Saúde encomendou, em 2019, estudo ao [Instituto de Avaliação de Tecnologias em Saúde](https://www.iats.com.br/), visando elaborar o conceito de uma Agência Nacional incumbida de substituir (ou aperfeiçoar) a atual [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Na justificativa para a elaboração do estudo, aponta-se, entre outras motivações, “a escassez de recursos humanos qualificados e isentos para emissão de pareceres e relatórios”. > Há intervenção política na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) claramente, há intervenção do Ministério da Saúde na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), claramente, porque, se não houvesse, talvez nós não teríamos a quantidade de mortos que a gente tem hoje no Brasil > > Senadora Eliziane Gama (Cidadania – MA), na CPI da Covid 19 De fato, entre os entrevistados pelo estudo, os depoimentos sobre a independência da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não são os mais favoráveis (ver abaixo). A pesquisa, que envolveu ampla revisão da literatura, oficinas e entrevistas com os principais atores envolvidos na temática, foi resultado de uma carta-acordo firmada entre a Fundação Médica do Rio Grande do Sul e a Organização Pan-americana de Saúde/Organização Mundial da Saúde (documento SCON2019-00355), sob responsabilidade técnica da professora Carísi Anne Polanczyk. Pela proposta, a futura agência seguiria um modelo de autarquia de regime especial e sua atuação abrangeria o SUS e a saúde suplementar (planos de saúde). ## Limitações e/ou pontos de melhoria apontados pelo estudo (clique na seta do lado direito de cada item para saber mais) ATS = [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) #### **Falta de autonomia perante o Ministério da Saúde (MS) e necessidade de transparência** “Ela \[[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)\] está muito próxima ao MS e quando se fala em tomada de decisão, necessita distanciamento.” “As decisões de incorporação atualmente, pela falta de transparência, se confundem com decisões políticas. Frágil da perspectiva de participação social.” “A agência precisa de uma autonomia maior, fora da política. Isso ocorre por estar vinculado diretamente ao Ministério.” #### **Falta de clareza sobre a escolha dos membros do plenário da CONITEC e possibilidade de alternância de componentes** “Aquelas pessoas não foram votadas para estar lá, e não tem conhecimento técnico, será que são qualificadas? Será que deveriam ser qualificadas ou seu papel é simplesmente conferir um *checklist*?” “Talvez fosse interessante ter um tempo de mandato, dois anos, quatro anos… Para o plenário estar sempre ‘respirando’, ter novas pessoas, novas ideias.” #### **Falta de treinamento do plenário da CONITEC e demais envolvidos sobre a metodologia utilizada e princípios básicos de desenvolvimento de protocolos e ATS** “É importante um treinamento \[do plenário\]. É importante pensar que eles não precisam ser especialistas em ATS, mas os princípios básicos da ATS é importante que se compreenda.” #### **Falta de comunicação entre as partes interessadas** Importante envolver, por exemplo, academia, sociedades médicas e paciente em todo o processo de elaboração, desde a definição de desfechos à consulta pública “No Brasil, falta o paciente desde o começo da avaliação de tecnologia. Paciente é envolvido para legitimar a participação social, mas não para consultar.” “No envolvimento dos pacientes, a gente precisa modificar, não ficar só na consulta pública no formato que ela está. Então tem outras formas qualitativas que podemos envolver o paciente. (…) Definição do melhor desfecho do ponto de vista dos pacientes.” “Se a ATS é pra ser vista como uma ponte entre a ciência e a tomada de decisão, quem está produzindo a informação deveria estar mais integrado no processo.” #### **Priorização de tecnologias incorporadas não é clara** “O trabalho hoje é muito mais reativo do que proativo, no sentido de poder participar do processo de priorização. (…) Há uma necessidade de sistematizar a priorização. Por que a priorização também está reativa (…), e em um momento muito baseada em conflitos de interesse, e muitas vezes em políticas.” #### **Importante envolver áreas técnicas do MS relacionadas a área temática da diretriz ou ATS** “Muito importante a participação das áreas técnicas do MS tanto no processo de incorporação tecnológica como no processo de elaboração de diretrizes clínicas. É imprescindível. A gente não pode levar uma pauta de uma área técnica sem que ela tenha conhecimento.” #### **Realizar monitoramento e avaliação do impacto da incorporação de novas tecnologias.** “Monitoramento é falho na implementação. Ainda não avaliamos de maneira correta. Há tentativas para evoluir, mas ainda há muita fragilidade.” A se confirmarem as alegações de falta de independência, transparência e legitimidade da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), as consequências para os pacientes que demandam medicamentos e outras tecnologias de saúde serão as piores possíveis. Isso para não falar do desvirtuamento total e absoluto dos princípios e diretrizes do Sistema Único de Saúde (SUS). **Categorias:** Não categorizado, Transparência pública --- ### [Brasil ganha seu primeiro congressista com doença rara](https://academiadepacientes.com.br/patrick-dornelles-deputado-federal/) **Published:** fevereiro 22, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Patrick Dornelles toma posse hoje (22/02) no Congresso Nacional, como deputado federal (PSDB-PB). Trata-se do primeiro congressista a assumir o cargo como pessoa que vive com uma doença rara. **Content:** Patrick Dornelles toma posse hoje (22/02) no Congresso Nacional, como deputado federal (PSDB-PB). Trata-se do primeiro congressista a assumir o cargo como pessoa que vive com uma doença rara. O Congresso Nacional lhe é familiar. Em 2011, o então senador Cássio Cunha Lima (PSDB-PB) fizera uma carinhosa apresentação deste brasileirinho com estatura de gigante, que, à época tinha 14 anos (video abaixo). No Brasil, segundo o Ministério da Saúde, doenças raras são aquelas que acometem até 65 pessoas em cada 100 mil. Calcula-se que existam 7 mil doenças raras, sendo que todas tem em comum o fato de serem graves, altamente incapacitantes e potencialmente fatais. A caminhada de Patrick até o Congresso Nacional não foi fácil. Quando nasceu, filho do meio de Everton e Jaqueline, os piores prognósticos lhe rondavam. Os médicos vaticinaram que a criança viveria no máximo quatro anos, em estado vegetativo, e seria surda e cega. Ledo engano. Patrick está prestes a completar 25 anos, cursa a Faculdade de Direito e em breve vai tirar sua carteira de motorista. Patrick toma posse numa circunstância altamente simbólica para os quase 13 milhões de brasileiro que se estima viverem com doenças raras no Brasil. Ele acredita que isso poderá representar “uma esperança” para estas pessoas. Muito trabalho aguarda Patrick. Recentemente, a Assembléia Geral das Nações Unidas [aprovou uma resolução](https://doencasraras2030.com.br/onu-adota-resolucao-em-favor-das-pessoas-com-doencas-raras-e-seus-familiares/) onde considera as pessoas que vivem com doenças raras como um dos grupos populacionais mais vulneráveis do planeta. A militância no campo das doenças ganhou maior expressão na gestão do ex-ministro da Saúde, Ricardo Barros. Foi quando tive o prazer de conhecê-lo e atuar como uma espécie de *amicus curiae ,* a seu convite, [em histórica audiência pública](https://www.cnj.jus.br/audiencia-expoe-complexidade-em-debate-plural-sobre-judicializacao-da-saude/) ocorrida em 11 de dezembro de 2017, no Conselho Nacional de Justiça, em Brasília. Convocada pela então presidente do CNJ e do Supremo Tribunal Federal (STF), ministra Cármen Lúcia, a audiência pública [deu voz a 30 instituições diferentes](https://medium.com/academia-de-pacientes/os-melhores-momentos-da-audi%C3%AAncia-do-cnj-sobre-judicializa%C3%A7%C3%A3o-da-sa%C3%BAde-2b34179913f2), desde gestores públicos, como os secretários municipais e estaduais de Saúde, até associações de pacientes de doenças raras. As falas na ocasião abordaram o estado de relativo abandono em que se encontravam (e ainda se encontram) estes pacientes. Houve avanços desde a publicação da [Portaria 199/2014](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/prt0199_30_01_2014.html) , mas eles ainda são tímidos diante da demanda. O ano de 2017 fora um ano terrível para as pessoas que vivem com doenças raras. Dezenas delas morreram na ocasião por descumprimento sistemático de ordens judiciais para concessão de medicamentos pelo governo de então. Patrick fez na audiência pública do CNJ [um discurso emocionado](https://medium.com/academia-de-pacientes/o-libelo-de-patrick-que-vive-com-doen%C3%A7a-rara-diante-de-um-tribunal-be766716fbb5) que sensibilizou a todos os presentes (no vídeo abaixo você pode assistir sua fala em 7’27”). Mais recentemente, Patrick concedeu [uma entrevista tocante](https://youtu.be/g6cyVgc_HII) à Rede Mais (Portal MaisPB e programa de rádio Hora H) (vídeo abaixo). Patrick tem no australiano Nick Vujicic, uma inspiração para sua vida. Casado, pai de quatro filhos e sem braços e sem pernas, [Nick percorre o mundo inteiro fazendo palestras](https://youtu.be/HBixXl7zdRo). > ***Eu sou perfeito de acordo com a imperfeição que Deus quis pra mim*** > > Nick Vujicic > > **Eu tenho braços e pernas. O que me impede ser feliz?** > Patrick Dornelles Num tempo de tantas más notícias, por conta da pandemia e da situação internacional (na iminência de um conflito bélico entre Rússia e Ucrânia e que pode se alastrar para o mundo), não deixa de ser estimulante conhecer a história e a caminhada de Patrick Dornelles na luta para que as pessoas que vivem com doenças raras não sejam deixadas para trás. **Desejamos sucesso a Patrick em sua passagem pelo Congresso Nacional !** **Categorias:** Notícias --- ### [Uma comparação entre os sistemas holandês e alemão de ATS](https://academiadepacientes.com.br/uma-comparacao-entre-os-sistemas-holandes-e-alemao-de-ats/) **Published:** fevereiro 17, 2022 **Author:** Neil Grubert **Content:** **NEIL GRUBERT** Quão importantes são os princípios filosóficos relacionados aos sistemas de Avaliação de Tecnologias de Saúde (ATS) na definição de ambientes de acesso a medicamentos? Comparações entre países tendem a se concentrar nas diferenças de metodologia e procedimentos, mas, em certas ocasiões, é proveitoso refletir sobre diferenças mais profundas \_ particularmente quando governos estão pensando sobre como privilegiar a inovação e lidar com as necessidades de saúde de suas sociedades em uma era pós-pandemia. Uma recente comparação de abordagens alemãs e holandesas oferece algumas observações instigantes. A Associação de Medicamentos Inovadores (VIG) holandesa entrevistou o dr. Josef Hecken, chairman do Comitê Federal Conjunto (GBA) alemão e Han Steutel, um holandês que é chairman da Associação de Empresas Farmacêuticas baseadas em Pesquisa (VFA), a principal associação industrial alemã. Ambos comentaram sobre o modo de pensar do sistema amparado pela Lei de Reorganização do Mercado Farmacêutico (AMNOG) daquele país. Segundo Hecken, “na Alemanha, é considerado socialmente irresponsável privar os pacientes de esperança por melhor tratamento. Especialmente em casos de grande necessidade médica \_ por exemplo, quando não existe outro tratamento possível, ou quando há eficácia superior para uma nova terapia que possa prolongar a vida em comparação com outro tratamento. Se um medicamento não é reembolsado (o equivalente à incorporação ao SUS) durante a avaliação e as negociações de preço, muitos pacientes que estão na fase final de seu tratamento iriam morrer. Porque eles não têm acesso a esses novos e melhores medicamentos. E, claro, porque eles não podem arcar com esta despesa”. Hecken reconhece que o preço liberado no lançamento pode temporariamente aumentar os custos, mas acredita que a sociedade estaria disposta a pagar em troca de acesso imediato. > “Na Alemanha, é considerado socialmente irresponsável privar os pacientes da esperança de um tratamento melhor.” > > Josef Hecken Steutel ofereceu uma comparação direta dos modos alemão e holandês de definir o que seja “valor”: “Na Alemanha, assume-se que um novo medicamento possui [valor agregado](https://academiadepacientes.com.br/glossary/valor-agregado/) … Tal [valor agregado](https://academiadepacientes.com.br/glossary/valor-agregado/) é então verificado cientificamente num prazo de seis meses pelo Instituto de Qualidade e [Eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) em Cuidados de Saúde (IQWiG) e pelo [G-BA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/g-ba/). Este toma uma decisão vinculante. Baseado nesta decisão, a associação de seguradoras de saúde irá negociar com o fabricante num prazo de seis meses o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) daquele medicamento, que será implementado um ano após a concessão de autorização de comercialização do mesmo. Na Holanda, por outro lado, a atitude típica é primeiro ver se o preço está correto \_ e não há prazo definido para isso. Também na Holanda, a meta de todas as partes envolvidas deve ser dar ao paciente o melhor medicamento o mais rapidamente possível. Este é o ponto de partida que eu gostaria de sugerir à Holanda. Primeiro olhe para o [valor agregado](https://academiadepacientes.com.br/glossary/valor-agregado/), e então certifique-se que há consenso sobre o preço, mas permita que o medicamento fique de fora desse processo”. Steutel questiona o fato de que “um alemão em Aachen se beneficia mais da inovação do que um holandês em Kerkrade”, que está a apenas 15 quilômetros de distância daquela cidade. Preocupações sobre prazos de 500 dias para [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) (incorporação ao sistema de saúde) na Holanda fizeram a VIG lançar a campanha #terugnaar100 (De volta aos 100) visando assegurar que novos medicamentos sejam reembolsados na Holanda em até 100 dias após a concessão de sua autorização para comercialização. --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [NICE revela importantes mudanças em seus métodos e processos de ATS](https://academiadepacientes.com.br/nice-revela-importantes-mudancas-em-seus-metodos-e-processos-de-ats/) **Published:** janeiro 21, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Uma das maiores revisões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) sobre seus processos e métodos de avaliação de tecnologias em saúde” desde sua criação em 1999: é assim que o instituto descreve as reformas recém-aprovadas por sua diretoria. A revisão inclui as seguintes conclusões principais. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20724%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22724%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22724%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Copyright: Neil Grubert### Rota para o Programa de Tecnologias Altamente Especializadas Os critérios de elegibilidade para o programa HST serão reduzidos de sete a quatro: ● [Prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de <1:50.000 na Inglaterra ● Normalmente, ≤300 pacientes elegíveis para a indicação licenciada e ≤500 em todas as indicações ● A doença reduz significativamente a vida ou prejudica gravemente a qualidade de vida ● Falta de opções de tratamento adequadas ### Novos processos de comparação de custos em substituição ao *fast track* O processo de avaliação rápida será substituído por um novo processo de comparação de custo simplificado. Para tecnologias com um ICER de <£10.000 por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) ganho e um alto grau de certeza, o processo de avaliação padrão pode ser acelerado. ### Acordos de Compartilhamento de Riscos O novo Fundo de Medicamentos Inovadores expandirá acordos de compartilhamento de riscos para câncer e outras doenças. No entanto, a indústria observou que os dados relevantes são muito imaturos para apresentar uma análise de custo-utilidade em um estágio tão inicial. Solicitações para que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) adote abordagens de preços semelhantes às usadas na Escócia, Alemanha ou Itália foram rejeitadas por estarem fora do escopo desta revisão a ser implementada. O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) também esclareceu que “acordos de compartilhamento de riscos não podem ser considerados como comissionamento de rotina”. ### Doenças Um novo modificador de gravidade da doença substituirá o modificador anterior de “fim de vida”. Os QALYs serão ponderados em 1,2 ou 1,7 para capturar os benefícios de saúde nas condições mais graves. O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) observa que “o tamanho proposto do modificador de gravidade, com base na neutralidade do [custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/) em comparação com o modificador de “fim de vida”, fornece um equilíbrio adequado entre a importância de avaliar a gravidade e o impacto do deslocamento no [National Health Service](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-health-service/) (NHS)”. ### Lidando com a incerteza Alguns [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) solicitaram definições precisas para as circunstâncias em que uma flexibilidade adicional [em relação à incerteza](https://academiadepacientes.com.br/modificadores-uma-conquista-para-os-doentes-raros/) pode ser aplicada. A resposta do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) é que “a aceitação de uma maior incerteza é uma decisão deliberativa dos comitês. Eles decidirão se aceitam incertezas com base em seu entendimento da origem destas e de como elas se relacionam com os desafios na geração de evidências e as circunstâncias em que tais desafios ocorrem, em vez de simplesmente aplicar a flexibilidade de uma forma ‘ou vai ou racha’ se um determinado critério for atendido”. ### Taxa de desconto Por enquanto, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) decidiu não ajustar sua [taxa de desconto](https://academiadepacientes.com.br/mudancas-no-nice-podem-gerar-beneficios-para-voce-taxas-de-desconto/). A entidade acredita que “há fundamento baseado em evidências para alterar a taxa de desconto do caso de referência para 1,5% para custos e efeitos na saúde, mas devido às implicações políticas e fiscais mais amplas e interdependências que estão além do alcance desta revisão, nenhuma alteração na taxa de desconto do caso de referência pode ser feita.” ### **Leia também:** [NICE promove a mais radical reforma de sua história visando acesso mais justo a medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/nice-promove-a-mais-radical-reforma-de-sua-historia-visando-acesso-mais-justo-a-medicamentos/) --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Agencia italiana aprova primeira terapia oral para AME](https://academiadepacientes.com.br/agencia-italiana-aprova-primeira-terapia-oral-para-ame/) **Published:** fevereiro 11, 2022 **Author:** Neil Grubert **Excerpt:** A AIFA, a Agência Italiana de Medicamentos, acaba de aprovar o reembolso do Evrysdi (risdiplam) da Roche, a primeira terapia oral para atrofia muscular espinhal (AME). O medicamento está disponível na Itália desde 2020 por meio de ensaios clínicos, uso compassivo e acesso antecipado. **Content:** **NEIL GRUBERT** A AIFA, a [Agência Italiana de Medicamentos](https://www.aifa.gov.it/), acaba de aprovar o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) do Evrysdi (risdiplam) da Roche, a primeira terapia oral para atrofia muscular espinhal (AME). O medicamento está disponível na Itália desde 2020 por meio de ensaios clínicos, uso compassivo e acesso antecipado. Estima-se que mais de 300 dos 1.300 pacientes elegíveis com AME já tenham recebido risdiplam por esses canais. O medicamento terá um preço de tabela de ex-fabricante de € 8.285 (aproximadamente 50 mil reais) por embalagem. No entanto, a Roche concederá um desconto obrigatório a todas as unidades de saúde que prescreverem risdiplam. O produto será coberto por um registro de prescrição apropriado da AIFA. A possibilidade de tratar pacientes em casa é vista como uma vantagem significativa do risdiplam, principalmente desde a pandemia de COVID-19. Um pacote de serviços ajudará os cuidadores a administrar o medicamento corretamente. Uma bolsa térmica ajudará a manter a cadeia de frio e serão fornecidas balanças para pesar pacientes com menos de 20 kg para garantir a dosagem correta. Um aplicativo permitirá que os médicos monitorem o tratamento remotamente diariamente para garantir a adesão e gerenciar o esquema terapêutico. #### **Nota da Redação** Na tarde de ontem (10/2), durante sua 15ª sessão, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) “*recomendou a incorporação do medicamento risdiplam para tratamento de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo I e II*“. Apesar da grande alegria em saber que mais um medicamento está sendo disponibilizado pelo SUS para tratar a AME I e II, as pessoas que vivem com AME afirmam esperar que os pacientes tipo III também sejam contemplados. --- **Neil Grubert** é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos regularmente neste blog. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [O que aprendi com os raros portugueses: O caso Manuel Matos (2)](https://academiadepacientes.com.br/continua-manuel-de-matos/) **Published:** novembro 21, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** No post passado, você conheceu a história de Manuel Matos e o drama de portadores de doenças raras em Portugal, quando seus pais-cuidadores têm idade avançada. Se você não leu a primeira parte desta matéria, clique [aqui](https://academiadepacientes.com.br/o-que-aprendi-com-os-raros-portugueses-o-caso-manuel-matos/). Sua [história foi publicada no jornal Público](https://www.publico.pt/2007/10/26/jornal/doentes-neuromusculares-querem--reforma-antecipada-sem-penalizacoes-235143), de Portugal, em 2007. O release/entrevista do caso de *Manel* que levou o jornal Público a lhe procurar foi redigido por mim também, e você pode ler ao longo deste *post*. Aqui você lê o comunicado de imprensa que redigi na ocasião, onde Manuel revela seu drama com todas as letras, sem retoques. Este comunicado motivou a cobertura jornalística que o caso recebeu na ocasião > DRAMA DE MANUEL MATOS > REVELA ABANDONO A QUE ESTÃO SUBMETIDOS > PORTADORES DE DOENÇAS RARAS EM PORTUGAL > > ***Com medo de morrer, professor se vê como um “presidiário no deserto” e lança apelo desesperado*** > > Às vésperas da realização da Conferência Internacional de Doenças Raras, a acontecer em Lisboa, entre os dias 27 e 28 de novembro \[2007\], o drama pessoal vivido pelo professor Manuel Antonio da Cunha Matos dá bem a dimensão do estado de abandono em que se encontram os portadores de doenças neuromusculares em Portugal. > > Manuel Matos, 52 anos, tem a doença de Werdnig-Hoffman (Atrofia Espinhal Tipo I) desde a nascença e só se mantém vivo pelos cuidados domiciliares constantes ministrados por seus pais, que já se aproximam dos 80 anos de idade. Não conta com nenhum apoio da Segurança Social do Estado português. Neste momento, seu quadro de saúde vem se complicando, o que o fez tomar a iniciativa de lançar um grito de alerta à sociedade portuguesa. > > Somente os cuidados de seus pais desde a infância permitiram que Manuel Matos alcançasse a quinta década de vida em doença que comumente mata já na primeira infância. Permitiram também que estudasse e lecionasse no ensino secundário, tendo prestado 28 anos de serviço profissional por sua determinação de lutar. Actualmente, Manuel de Matos continua a depender dos pais as 24 horas, para tudo, inclusive, para lhe aspirar a saliva e para tossir, pois os seus músculos da deglutição e pulmonares também já quase não funcionam. Porém, o natural avançar da idade de seus pais preocupa este professor, que, já não bastasse as dramáticas consequências da doença sobre seu corpo, ainda não conseguiu obter do Estado português sua reforma antecipada \[aposentadoria\] por invalidez. > > Se seus pais morrerem, ele sabe que seu destino estará selado. > > *“É evidente que os meus pais são mais velhos do que eu, (porque acontece!), e é evidente, que o fim deles, biologicamente, é anterior ao meu. Portanto, a perspectiva que eu tenho tido é de que estou amarrado num barco que vai ao fundo e tem um salva-vidas, só que o salva-vidas não me é dado e eu vou ao fundo. Vou ir ao fundo com eles! Isso não pode acontecer! É que hoje a situação mantém-se. Eu só existo na medida em que eles existem, e enquanto eles existirem. Isso é… angustiante”, desabafa Manuel.* > > FOME DE VIVER > > Apesar do avanço avassalador de sua doença, Manuel de Matos manifesta firmemente o desejo de continuar vivendo, mas teme pela sua sorte. > > *“Quero ser muito objectivo porque também a par desse lado sinistro da falta de aceitação do ser humano que eu sou, inteiro, vivo, e que quero viver, ninguém pode e muito menos eu, ninguém pode negar a enorme capacidade de sacrifício sobretudo da minha mãe. Ela já fez coisas muito acima da capacidade física de um ser humano para me ajudar, sem dúvida. Só que isso não chega. Não chega e se ela tiver ou o meu pai, neste momento, se tiverem um acidente que os inviabilize fisicamente, eu simplesmente estou condenado a ficar à espera que a morte venha. Ninguém me pode por a funcionar, eu não funciono”* > > . > Manuel Matos aponta a solução para casos como o seu, que estima-se que acometa cerca de mil portugueses. > > *“Neste momento é urgentíssimo criar a figura social, profissional, do cuidador de pessoa que não é autosuficiente…, seja a que nível for, mas sobretudo a nível físico…, de forma a que ela, como qualquer outra pessoa, tenha o direito a viver… a sua vida, independentemente do medo, do pavor de ser deixado sozinho. E a ter direito também de ser o que é, sendo um indivíduo de vontade própria, e actuação consentânea. Não é humano, humanamente aceitável, a não ser em sistemas de escravatura, um ser humano ser obrigado a renegar-se sistematicamente, a não fazer sistematicamente o que quer fazer. Não é humano! “* > > E Manuel lança um apelo desesperado aos homens e mulheres de boa vontade, com as poucas forças que ainda lhe restam. > > *“Eu gostaria de chamar a atenção para que não é humanamente aceitável condenar alguém a esta prisão no deserto. Que é disto que se trata. Independentemente do que tenha, do crime que tenha cometido, ninguém, pelo menos deste lado do mundo, ninguém é condenado à prisão perpétua dentro dum deserto. Não há a pena de prisão perpétua, sem sequer sobrevivência biológica garantida. Ninguém põe um presidiário no meio do deserto e quando os guardas da prisão saírem, ele simplesmente morre de fome e de sede. E a minha situação é essa! Quando os meus cuidadores, entre aspas, deixarem de poder apoiar-me, eu fico na situação desse presidiário que foi posto no deserto. E não tenho como sair da situação. Não tenho alternativa!”* Manuel Matos nos deixou em 2009, em circunstâncias impressionantes, que ainda considero se divulgarei aqui. Posso lhes dizer que o anúncio da sua morte foi uma das coisas mais marcantes de minha vida. Preciso decidir ainda se é o caso de lhes revelar em que circunstâncias ela ocorreu. **Categorias:** Pessoa Rara **Tags:** Portugal --- ### [NICE promove a mais radical reforma de sua história visando acesso mais justo a medicamentos](https://academiadepacientes.com.br/nice-promove-a-mais-radical-reforma-de-sua-historia-visando-acesso-mais-justo-a-medicamentos/) **Published:** janeiro 21, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** As alterações entrarão em vigor no início do próximo mês para novas avaliações e irão dar aos pacientes acesso mais precoce a novos tratamentos inovadores, permitindo uma maior flexibilidade nas decisões sobre *[value for money](https://academiadepacientes.com.br/glossary/value-for-money/)* e consideração de uma base de evidências mais ampla. Elas envolvem o modo como os tópicos são escolhidos (seleção de tópicos), as etapas e estágios em cada avaliação (processos) e como as evidências são coletadas e consideradas (métodos). Com amplo envolvimento de parceiros do sistema de saúde, indústria, profissionais de saúde, academia e pacientes, as mudanças sinalizam como o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) pretende evoluir juntamente com os avanços tecnológicos em saúde e evidências para continuar a oferecer excelência aos pacientes, ao NHS e ao setor de ciências da vida. “Nossa visão no [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) é estar na vanguarda do acesso aos pacientes do NHS a medicamentos, dispositivos médicos e diagnósticos valiosos e inovadores baseados em evidências. As mudanças que estamos fazendo fornecerão uma base sólida para nossas avaliações agora e no futuro e nos permitirão continuar liderando em avaliações rápidas e independentes de tecnologia em saúde”, afirmou o professor Gillian Leng, direitor executivo do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). As principais mudanças que estão sendo implementadas são: - Dar peso adicional aos benefícios de saúde nas condições mais graves para permitir um acesso mais equitativo aos tratamentos para essas condições, e não apenas aos tratamentos usados ​​no final da vida. - Adotar novas abordagens para as evidências que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) considera em suas avaliações. Por exemplo, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) expandirá e melhorará a forma como considera as evidências de mundo real derivadas das experiências vividas pelos pacientes. - Permitir mais flexibilidade para os comitês independentes do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) nos casos em que é particularmente difícil gerar evidências suficientes. Às vezes, a pesquisa sobre condições que afetam crianças, doenças raras ou onde o novo tratamento é inovador ou complexo pode ser problemática. As mudanças permitirão que os comitês do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) considerem a incerteza envolvida nestes casos adequadamente e gerenciem os riscos para os pacientes e o NHS, evitando barreiras inadequadas a inovações relevantes. - Adotar uma visão, princípios e critérios de encaminhamento mais claros para tratamentos de doenças ultrarraras que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) avaliará no âmbito de seu Programa de Tecnologias Altamente Especializadas (HST). Isso melhorará a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/), previsibilidade e clareza ao se encaminhar tópicos para o programa e se baseará na ambição do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) de fornecer acesso mais justo a medicamentos e tratamentos altamente especializados no NHS. - Envolvimento prévio com o NHS England e NHS Improvement e empresas sobre propostas de acesso comercial ou gerenciado (compartilhamento de riscos) que permitam que os pacientes do NHS recebam o tratamento enquanto mais dados são coletados sobre sua eficácia. Também haverá maior clareza em torno das circunstâncias em que os comitês do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) podem fazer uma recomendação de acordo de compartilhamento de riscos. ### **Saiba mais!** Nosso especialista em acesso a medicamentos, Neil Grubert, resume para você as principais mudanças nos processos e métodos do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) [Clique aqui!](https://academiadepacientes.com.br/nice-revela-importantes-mudancas-em-seus-metodos-e-processos-de-ats/) --- Com informações do [NIC](https://www.nice.org.uk/news/article/nice-signals-commitment-to-greater-flexibility-in-its-evaluation-of-promising-new-health-technologies-and-making-patient-access-fairer)E **Categorias:** Não categorizado --- ### [NICE publica novos manuais sobre métodos, processos e seleção de tópicos](https://academiadepacientes.com.br/nice-publica-novos-manuais-sobre-metodos-processos-e-selecao-de-topicos/) **Published:** fevereiro 1, 2022 **Author:** Neil Grubert **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Maior uso de Evidências de Mundo Real (RWE), discussão prévia sobre acordos de compartilhamento de risco, uma visão mais clara para tecnologias altamente especializadas, ponderação da gravidade da doença e mais flexibilidade para os comitês \_ essas são as mudanças que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) destaca em suas últimas reformas. O instituto acaba de publicar um [novo manual de métodos e](https://www.nice.org.uk/process/pmg36/chapter/introduction-to-health-technology-evaluation) processos combinados e um [novo manual de seleção de temas](https://www.nice.org.uk/process/pmg36/chapter/introduction-to-health-technology-evaluation) para seus programas de ATS. O objetivo das reformas é “dar aos pacientes acesso antecipado a novos tratamentos inovadores, permitindo maior flexibilidade nas decisões sobre [value for money](https://academiadepacientes.com.br/glossary/value-for-money/) e consideração de uma base de evidências mais ampla”. Em uma declaração, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) se concentra nas seguintes mudanças importantes nos novos manuais: - “**Dar peso adicional aos benefícios de saúde nas condições mais graves** para permitir um **acesso mais equitativo** aos tratamentos para essas condições, não apenas aos tratamentos usados ​​no final da vida. - Adotar novas abordagens para as evidências que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) considera em suas avaliações. Por exemplo, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) **expandirá e melhorará a forma como considera as Evidências de Mundo Real (RWE) das experiências vividas pelos pacientes** - Permitir mais flexibilidade para os comitês independentes do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) **nos casos em que é particularmente difícil gerar evidências suficientes**. Às vezes, a pesquisa sobre condições que afetam crianças, **doenças raras** ou onde o novo tratamento é inovador ou complexo pode ser problemática. As mudanças permitirão que os comitês do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) **considerem a incerteza adequadamente** e gerenciem os riscos para os pacientes e o [National Health Service](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-health-service/) (NHS) , evitando barreiras inadequadas a inovações valiosas. - Adotar uma visão, princípios e critérios de encaminhamento **mais claros para os tratamentos de doenças ultra-raras que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) avaliará no âmbito do seu Programa de Tecnologias Altamente Especializadas (HST)**. Isso melhorará a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/), previsibilidade e clareza ao encaminhar tópicos para o programa e se baseará na ambição do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) de fornecer **acesso mais justo a medicamentos e tratamentos altamente especializados no NHS**. - Envolvimento prévio com NHS England e NHS Improvement e empresas sobre propostas de acesso comercial/gerenciado **que permitam que pacientes do NHS recebam o tratamento enquanto mais dados são coletados sobre sua eficácia.** Também haverá maior clareza em torno das circunstâncias em que os comitês do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) podem fazer uma recomendação de acordo de compartilhamento de risco.” O Prof. Gillian Leng, CEO do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), comentou: “No futuro, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) adotará uma abordagem mais modular \[gradual\] para atualizações de seus métodos e processos. Isso nos permitirá ser mais ágeis e responsivos, monitorando, revisando e melhorando nossos métodos e processos no futuro, garantindo que eles permaneçam na vanguarda à medida que o cenário da saúde continua a evoluir”. --- **Nota da Redação**: Espera-se que a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS (que aprecia ser comparada ao [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) e de fato é sua equivalente no Brasil) implemente mudanças radicais em seus processos de recomendação de medicamentos para doenças raras e ultrarraras, à semelhança do que agora anuncia sua co-irmã. Critérios nebulosos e inadequados para medicamentos órfãos privam os doentes raros de seu direito inexorável à saúde e aos medicamentos, fazendo com que não raro os tenha que buscar pelas vias judiciais. --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [ONU adota resolução em favor das pessoas com doenças raras e seus familiares](https://academiadepacientes.com.br/onu-adota-resolucao-em-favor-das-pessoas-com-doencas-raras-e-seus-familiares/) **Published:** dezembro 16, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201200%20781%22%20width%3D%221200%22%20height%3D%22781%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221200%22%20height%3D%22781%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Em uma decisão histórica, a [Assembléia Geral das Nações Unidas](https://pt.wikipedia.org/wiki/Assembleia_Geral_das_Na%C3%A7%C3%B5es_Unidas) adotou formalmente, nesta sexta-feira (16/12), [resolução](https://pt.wikipedia.org/wiki/Resolu%C3%A7%C3%A3o_da_Assembleia_Geral_das_Na%C3%A7%C3%B5es_Unidas) intitulada *Enfrentando os desafios das pessoas que vivem com uma doença rara e de suas famílias* (A/C.3/76/L.20)*.* Brasil, Catar e Espanha tiveram papel fundamental na proposição inicial desta resolução. Segundo a definição dada pela Portaria GM/MS nº 199, de 30 de janeiro de 2014, são doenças raras aquelas que afetam até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas a cada 2 mil. Em 80% dos casos, elas possuem origem genética, sendo que os 20% restantes podem ser causados por fatores ambientais, infecções virais ou bacterianas, alergias, processos degenerativos, proliferativos ou tóxicos, como produtos químicos ou radiações. Calcula-se que exista algo entre 6 mil a 8 mil doenças raras e que, no Brasil, estas acometam entre 7,5 milhões e 12,5 milhões de pessoas, numa estimativa conservadora. Em todo o mundo, acredita-se que trezentos milhões de pessoas são afetadas por tais doenças crônicas, progressivas e incapacitantes, e que podem ser degenerativas, não raro levando ao óbito. O esboço da resolução já havia sido aprovado por unanimidade em 15 de novembro, em reunião do Terceiro Comitê (Direitos Humanos) da Assembléia Geral, e fora produto de um incansável esforço de mobilização global de pacientes e *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* capitaneado pelo [Comitê de ONGS para Doenças Raras](https://www.ngocommitteerarediseases.org/), pela [Eurordis](https://www.eurordis.org/) e pela [Rare Diseases International](https://www.rarediseasesinternational.org/). A campanha, ora bem-sucedida, teve como objetivo “**o reconhecimento de que as pessoas que vivem com doenças raras são uma população mal atendida, exigindo atenção urgente e imediata, bem como políticas nacionais e globais que levem em conta suas necessidades e contribuam para se alcançar os** [Objetivos de Desenvolvimento Sustentável da Agenda 2030](https://brasil.un.org/pt-br/sdgs) **, com seu apelo para ‘não deixar ninguém para trás’”**. Abaixo, você vê o draft da resolução, sem duas pequenas revisões orais solicitadas na seção do dia 15 de novembro, anteriormente mencionada. Através desta resolução, os 193 [Estados-membros da ONU](https://pt.wikipedia.org/wiki/Estados-membros_das_Na%C3%A7%C3%B5es_Unidas) exortam todos os países do mundo a fortalecer seus sistemas de saúde, especialmente em termos de atenção primária à saúde, a fim de fornecer acesso universal a uma ampla gama de serviços que sejam seguros, de qualidade, acessíveis, disponíveis e baratos, oportunos, e integrados clínica e financeiramente. Desta forma, acredita-se que as pessoas que vivem com uma doença rara estarão habilitadas a abordar suas necessidades, de modo a realizar seus direitos humanos, incluindo o direito ao mais alto padrão possível de saúde física e mental. Assim intenta-se melhorar a equidade em saúde e promover a igualdade, acabar com a discriminação e o estigma, eliminar lacunas na cobertura e criar uma sociedade mais inclusiva. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20512%20288%22%20width%3D%22512%22%20height%3D%22288%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22512%22%20height%3D%22288%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Países que co-patrocinam a resolução A resolução também incentiva os Estados-membros a adotar estratégias, planos de ação e legislação nacionais de modo a contribuir para o bem-estar das pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares, incluindo a proteção e gozo de seus direitos humanos, de acordo com suas obrigações já previstas na legislação internacional. Por ela, os Estados-Membros são encorajados a abordar as causas profundas de todas as formas de discriminação contra as pessoas que vivem com doenças raras, por meio de ações de sensibilização, divulgação de informações precisas sobre estas, entre outras medidas. É também enfatizado o importante papel de fatores culturais, familiares, éticos e religiosos (incluindo o papel fundamental desempenhado por líderes religiosos) no tratamento, cuidado e apoio de pessoas que vivem com uma doença rara. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Fim do código de barras no paciente? A resolução também destaca a importância de uma educação de qualidade inclusiva e igualitária. Acrescenta que oportunidades de educação continuada não-discriminatória são essenciais para a participação plena, igualitária e significativa em todos os aspectos da vida social, cultural, política e econômica. Reconhece que as crianças que vivem com uma doença rara, em particular, podem enfrentar múltiplos desafios no acesso à educação de qualidade, devido a problemas de acessibilidade das instalações e ao emprego de métodos de ensino não adaptados a suas realidades, entre outros. Reconhece a necessidade de fomentar a inovação e destaca a contribuição positiva que esta pode oferecer no sentido de promover a coesão social, reduzindo as desigualdades e ampliando as oportunidades para todos, incluindo pessoas que vivem com doenças raras e outras ainda mais vulneráveis. Nesse sentido, reconhece a necessidade de apoiar, agilizar e aumentar a atenção os estudos sobre doenças raras. A redação da resolução acabou contemplando as cinco reivindicações da comunidade global de pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares, divulgadas em sua campanha prévia de mobilização: 1. **Direitos humanos e inclusão**: Participação e inclusão de pessoas que vivem com uma doença rara e suas famílias na sociedade e respeito aos seus direitos humanos 2. **Cuidados apropriados**: Melhoria dos resultados sociais e de saúde com os cuidados e apoio apropriados dentro dos recursos existentes. 3. **Estratégias nacionais**: Promoção de estratégias e medidas nacionais para não deixar ninguém para trás. 4. **Reconhecimento no sistema das Nações Unidas**: Integração e visibilidade da questão das doenças raras nas agências e programas da ONU. 5. **Monitoramento de progresso e implementação**: Relatórios regulares do Secretariado da ONU para monitorar a implementação e o progresso sobre o status das pessoas que vivem com uma doença rara. Resoluções da ONU não são vinculantes. Dito de outro modo, os Estados-Membros (entre os quais se inclui o Brasil) não são obrigados a cumpri-las. Mas as pessoas que vivem com doenças raras têm o que comemorar. Em seu preâmbulo, a Resolução cita tratados internacionais de Direitos Humanos que a amparam. Além disso, ela também busca inspiração na Agenda 2030 para o Desenvolvimento Sustentável, como já mencionado. Neste sentido, a meu ver, a Resolução reinscreve o debate sobre as doenças raras no campo das melhores práticas em Saúde Pública/Saúde Coletiva, com seu foco em justiça social, desenvolvimento sustentável e direitos humanos. Isto abre a possibilidade de um diálogo mais profícuo entre as associações de pacientes, gestores, indústria e comunidade acadêmica em busca da superação de um desafio de tal magnitude. Pode representar a revisão da abordagem regulatória dominante e das interpretações teóricas sobre o tema. Em continentes como as Américas, Oceania e Europa o debate nestas esferas tem girado principalmente em torno de considerações econômicas, derivadas de estudos de [farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) e de discussões acerca da [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (ou não) dos tratamentos medicamentosos, que de resto só tratam cerca de 5% das 6 mil a 8 mil doenças raras que se estima existirem na atualidade. Com imaginários códigos de barras estampados em suas frontes pelo dispositivo da assistência farmacêutica que os cerca, os doentes raros têm sido invariavelmente tratados como cidadãos de segunda classe, e sua saúde e bem-estar têm sido vistas como uma despesa, e não um investimento. Nesse sentido, suas vidas têm preço, o que deveria soar como verdadeiro anátema aos cultores da Reforma Sanitária Brasileira. O reenquadramento do debate propiciado pela resolução, que traz para o centro das discussões questões de equidade em saúde e igualdade, pode ensejar uma mirada mais ampla da parte dos gestores de saúde e demais *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* acerca da problemática das doenças raras, com ênfase na promoção do desenvolvimento inclusivo e sustentável. É urgente mudar a perspectiva no trato da questão, visando integrar competências e conhecimentos em um esforço de toda a sociedade para assegurar vidas saudáveis e bem-estar para todos e todas, incluídas aí as pessoas que vivem com uma doença rara e familiares. --- Reproduzido em [Agência Fiocruz de Notícias](https://agencia.fiocruz.br/) **Categorias:** Agenda 2030 --- ### [Doenças raras: um desafio crescente à sociedade](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-um-desafio-crescente-a-sociedade/) **Published:** janeiro 6, 2022 **Author:** Magda Carneiro Sampaio **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20729%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22729%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22729%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)**Urge oferecer diagnóstico precoce e possibilidade de tratamento e reabilitação** Magda Carneiro-Sampaio\* No último dia 16 de dezembro, a ONU fez um apelo histórico aos países-membros em favor das pessoas com doenças raras e suas famílias para que tenham acesso a bons serviços de saúde, proteção social e educação e possam alcançar seu pleno potencial de desenvolvimento e participação na sociedade. A ONU reafirmou os direitos inalienáveis de todo ser humano, dentro dos princípios da equidade, justiça social e eliminação de todas as formas de discriminação. O Brasil é um dos 54 signatários dessa resolução. O conceito de doença rara (DR) está ligado à sua frequência na população. O Ministério da Saúde aceita como qualquer condição com frequência igual ou menor que 65/100 mil, ou seja, 1,3 pessoa afetada a cada 2 mil. Na Comunidade Europeia, adota-se um critério próximo e fácil de gravar de 1 a cada 2 mil pessoas. Grande parte das DRs (mais de 80%) é de origem genética e apresenta uma enorme diversidade de manifestações clínicas, tanto em sistema/órgão(s) afetado(s) como pela gravidade. Estima-se que existam mais de 8 mil DRs diferentes. Temos como exemplos desde as hemofilias e os dismorfismos craniofaciais até o grande grupo dos erros inatos do metabolismo, muitos dos quais levam a alterações do desenvolvimento neuropsicomotor, passando pelo grupo crescente dos erros inatos da imunidade (também conhecido como imunodeficiências primárias), com grande susceptibilidade a infecções, área na qual trabalho há quatro décadas. Cabe lembrar que a síndrome de Down é uma condição de origem genética (trissomia do cromossoma 21), mas não é uma DR, com uma frequência de cerca de 1 em cada 700 nascidos vivos. Estudos franceses mostram que entre 5% e 6% da população apresenta alguma DR. Desta forma, estima-se que tenhamos no Brasil cerca de 12 milhões de pessoas afetadas por diferentes doenças raras! A própria ONU em sua divulgação da resolução estima que existam 300 milhões de pessoas com DRs em todo o mundo. Em outras palavras, cada doença isoladamente é rara, porém o conjunto das DRs é frequente, e o número de pessoas afetadas é alto, com grande impacto para os serviços de saúde. Assim, é preciso uma extensa mobilização social para se oferecer diagnóstico precoce e possibilidade de tratamento (nos casos em que há) e reabilitação. Em 2014, o Ministério da Saúde lançou a portaria 199 regulamentando a assistência a pessoas com DRs, medida que vem sendo paulatinamente implementada. No estado de São Paulo, a questão começou a ser tratada em 2011 com uma articulação do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP com a Secretaria de Estado da Saúde. Iniciou-se a concepção do projeto da Rede Dora (doenças raras), uma articulação entre as escolas médicas e o SUS com o objetivo de melhor atender os pacientes. Se por um lado a pandemia retardou o desenvolvimento do programa, por outro trouxe grandes perspectivas na área da saúde digital, em particular para interconsultas entre médicos da linha de frente e especialistas, encurtando o tempo de diagnóstico e permitindo a adoção de terapêuticas eficazes. A triagem neonatal (“teste do pezinho”) representa a primeira oportunidade de detecção de DRs, num momento em que há possibilidade real de tratamento eficaz de alguns defeitos e prevenção de sequelas de todos os detectados. No Brasil, todos os recém-nascidos são testados para cinco DRs (fenilcetonúria, hipotireoidismo congênito, fibrose cística, hiperplasia adrenal congênita e deficiência de biotinidase) e para a doença falciforme (hemoglobinopatia). Hoje é possível ampliar, de forma escalonada pelo SUS, a detecção para 53 DRs, como já ocorre em algumas maternidades privadas. Doenças raras são hoje um tema de interesse de todos! --- Reproduzido da seção Tendências/Debates da Folha de S. Paulo, em 6/1/2022 \*Professora titular do Departamento de Pediatria da Faculdade de Medicina da USP, é pesquisadora do CNPq e membro da Academia Brasileira de Pediatria **Categorias:** Artigos --- ### [Testes genéticos pré-natais: novo ouro de tolo?](https://academiadepacientes.com.br/testes-geneticos-pre-natais-novo-ouro-de-tolo/) **Published:** janeiro 5, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Testes genéticos não invasivos para doenças ultrarraras erram o diagnóstico em 85% dos casos. **Content:** Estas últimas duas semanas trouxeram novidades não muito estimulantes para quem confia em testes genéticos pré-natais não-invasivos em busca de uma gravidez tranquila. Elizabeth Holmes, fundadora da empresa de exames de sangue Theranos, [foi considerada culpada](https://globoplay.globo.com/v/10181502/) de quatro acusações de fraude, um veredito que provavelmente a levará à prisão e que enlameia a imagem cuidadosamente trabalhada das *start-ups* do [Vale do Silício](https://pt.wikipedia.org/wiki/Vale_do_Sil%C3%ADcio). Segundo o jornal ***The Guardian***, o Vale do Silício abrigou “uma indústria que por anos evitou a responsabilidade em sua cultura difusa de ‘fingir até que você faça’, que incentiva os fundadores destas empresas a fazerem grandes promessas, muitas vezes descumpridas.” Decididamente as coisas não andam boas para os lados do Vale do Silício e para a indústria de testes genéticos. No primeiro dia de 2022, o respeitadíssimo ***New York Times*** publicou [uma extensa reportagem investigativa](https://www.nytimes.com/2022/01/01/upshot/pregnancy-birth-genetic-testing.html?unlocked_article_code=AAAAAAAAAAAAAAAACEIPuonUktbfqYhkSVUbAibIRcMnqQHBneLCz7o1gHTvaSKUUypCiusYBYWc-kyIead4e9o10HKbWNpFevcJdcBF89V-bQZrWhX65dyNgogEKCE47ojsB288g5-cGLk0rmSvMzGwIaIunOey-kqNamO6CK3ehnBycx134scwLSHc0nANwanOEu93y4M-ia9nXsYmMG9GMCqavPDoCAF8OMGEbHze6wo0UuJZX1LDjILWquJAIEgJVwWwHD4o6n086dhcJNoUIK76Shcic8P0ir4bYXd6qBF304qEhrj2IB05rqMd4Q) sobre o mesmo assunto, mas com outros personagens. Já nas primeiras linhas, a sentença desalentadora: > **Quando alertam sobre doenças raras, esses testes pré-natais geralmente estão errados.** Alguns destes testes procuram fragmentos de cromossomos ausentes, as famosas microdeleções. A investigação do NYT constatou que: > **A cada 100 testes realizados, 15 detectam corretamente problemas e 85 apresentam erros!** A matéria abre com a estória da senhora Yael Geller, casada, 32 anos. > **Após um ano de tratamentos de fertilidade, Yael Geller ficou emocionada ao descobrir que estava grávida em novembro de 2020. Após um ultrassom normal, ela estava confiante o suficiente para dizer ao filho de três anos que seu “irmão ou irmã” estava em sua barriga. > > Mas, algumas semanas depois, enquanto levava o filho da escola para casa, o consultório médico ligou. Um exame de sangue pré-natal \[para detectar a síndrome de Prader-Willi\] indicou que seu feto poderia estar sem parte de um cromossomo, o que poderia levar a doenças graves e doenças mentais. > > Sentada no sofá naquela noite com o marido, ela chorou ao explicar que eles poderiam estar enfrentando a decisão de interromper a gravidez. Ele ficou quieto com as notícias. “Como isso está acontecendo comigo?” A Sra. Geller, 32, lembra de ter pensado. > > No dia seguinte, os médicos usaram uma agulha longa e dolorosa para retirar um pequeno pedaço de sua placenta. Foi testado e mostrou que o resultado inicial estava errado. Ela agora tem um filho de seis meses, Emmanuel, que não mostra sinais da condição para a qual fez o exame positivo.”** A senhora Geller, fora enganada, atesta a reportagem, por uma promessa maravilhosa que o Vale do Silício fez às gestantes: a de que alguns frascos de sangue, colhidos no primeiro trimestre, poderiam permitir que as empresas detectassem problemas graves de desenvolvimento no DNA do feto com notável precisão. Fake news. A incrivel empreitada investigativa publicada no New York Times, com autoria de Sarah Kliff e Aatish Bhatia argumenta: > **As previsões graves feitas por esses testes mais recentes geralmente estão erradas** Isso inclui o exame que deu positivo para Geller, que procurava a síndrome de Prader-Willi, “uma condição que oferece poucas chances de viver de forma independente como um adulto. Estudos descobriram que seus resultados positivos estão incorretos em mais de 90% das vezes.” Diferentemente do que ocorreu com a Theranos, que vendia gato por lebre para os incautos, a ciência por trás da capacidade dessas empresas de testar sangue para **doenças comuns** é inquestionável, observa o NYT. Segundo especialistas ouvidos pela reportagem, estes testes revolucionaram o rastreamento da síndrome de Down, reduzindo significativamente a necessidade de testes mais arriscados. “No entanto, a mesma tecnologia – conhecida como teste pré-natal não invasivo ou NIPT – tem um desempenho muito pior quando procura condições menos comuns. A maioria é causada por pequenas peças ausentes de cromossomos, chamadas microdeleções. Outros resultam de cópias ausentes ou extras de cromossomos inteiros. Eles podem ter uma ampla gama de sintomas, incluindo deficiência intelectual, defeitos cardíacos, expectativa de vida encurtada ou uma alta taxa de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20710%20799%22%20width%3D%22710%22%20height%3D%22799%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22710%22%20height%3D%22799%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Síndrome Di George** Afeta 1 em cada 4 mil nascimentos Pode causar defeitos cardiacos e atraso na aquisição da linguagem (Pode figurar nos testes com a expressão “22q”) 81% de falso-positivos**Deleção 1p36** 1 em cada 5 mil nascimentos Pode causar convulsões, baixo tônus muscular, e deficiência intelectual84% de falso-positivos**Síndrome cri-du-chat** 1 em cada 15 mil nascimentos Pode causar dificuldades na locomoção e desenvolvimento atrasado da fala80% de falso-positivos**Síndrome Wolf-Hirschhorn** 1 em cada 20 mil nascimentos Pode causar convulsões, atraso no crescimento e deficiência intelectual 86% de falso-positivos**Síndromes de Angelman e Prader-Willi** 1 a cada 20 mil nascimentos Pode causar convulsões e incapacidade de controlar o consumo de alimentos93% de falso-positivosPara estes cinco testes, os resultados positivos estão frequentemente errados **Por que esses cinco testes?** Atualmente, as empresas de teste oferecem sete exames de microdeleção. Mas duas síndromes – Langer-Giedion e Jacobsen – são tão raras que não há dados suficientes para entender como os testes funcionam. Alguns outros testes para condições que não são causadas por microdeleções também são amplamente oferecidos, com vários graus de confiabilidade. Os exames para a síndrome de Patau (que muitas vezes aparece nos relatórios de laboratório como “trissomia do 13”) e a síndrome de Turner (“monossomia do X”) também geram uma grande porcentagem de positivos incorretos, enquanto os exames para a síndrome de Down (“trissomia do 21”) e síndrome de Edwards (“trissomia 18”) funcionam bem, de acordo com especialistas. Fontes: Os números são combinados de vários estudos: Diagnostic Labs (Labcorp, Baylor Genetics, Combimatrix); Natera (2021, 2017, 2017, 2014). A estimativa para a síndrome de Wolf-Hirschhorn é baseada em dados limitados (um positivo e seis falso-positivos). ***Nota da redação: Por se tratar de questão de utilidade pública, reproduzimos abaixo trecho da matéria do New York Times, originalmente restrita a assinantes.*** **Um grande mercado para condições raras** Entre 2011 e 2013, uma pequena empresa de biotecnologia sediada no Vale do Silício, a Sequenom, triplicou de tamanho. A chave para seu sucesso: MaterniT21, um novo teste de triagem pré-natal que se saiu muito bem na detecção da síndrome de Down. Os testes de triagem mais antigos demoravam meses e exigiam vários exames de sangue. Este novo gerou menos falsos-positivos com uma única coleta de sangue. O teste também pode determinar o sexo de um feto. Rapidamente se tornou um sucesso. “Você tinha pessoas chegando e dizendo: ‘Eu quero este teste de sexo’”, lembrou a Dra. Anjali Kaimal, uma especialista em medicina materno-fetal do Hospital Geral de Massachusetts. Os concorrentes começaram a lançar seus próprios testes. Hoje, as estimativas dos analistas sobre o tamanho do mercado variam de US $ 600 milhões a bilhões, e o número de mulheres que fazem esses testes deve dobrar até 2025. À medida que as empresas começaram a procurar maneiras de diferenciar seus produtos, muitas decidiram começar a triagem para mais e doenças mais raras. Todos os exames poderiam ser executados na mesma coleta de sangue, e os médicos já pedem muitos exames durante as visitas de pré-natal breves, o que significa que alguns provavelmente não tiveram que pensar muito para adicionar mais alguns. Para a empresa de testes, no entanto, adicionar microdeleções pode dobrar o que uma seguradora paga – de uma média de US $ 695 para os testes básicos a US $ 1.349 para o painel expandido, de acordo com a empresa de dados de saúde Concert Genetics. (Pacientes cujo seguro não cobriu totalmente os testes descrevem que foram cobrados números totalmente diferentes, variando de algumas centenas a milhares de dólares.) Mas essas condições eram tão raras que havia poucos casos para os testes encontrarem. Veja o caso do Natera, que realizou 400 mil testes em 2020 para a síndrome de DiGeorge, um distúrbio associado a defeitos cardíacos e deficiência intelectual. Natera recusou um pedido de entrevista depois que o The Times apresentou sua reportagem. Em declarações, disse que a detecção precoce da síndrome de DiGeorge pode “melhorar profundamente” os resultados dos pacientes e enfatizou o quão raramente ela identifica algumas das outras condições. (Foi dito que o rastreamento que deu um falso-positivo para a síndrome de Prader-Willi na gravidez da Sra. Geller, por exemplo, retornou resultados positivos apenas 113 vezes desde 2015). Natera também citou seu recente estudo de 20 mil mulheres grávidas, que descobriu que a condição ocorre em 1 em 1.600 nascimentos – o que a torna duas vezes mais comum do que em outras estimativas. A empresa oferece aconselhamento genético gratuito para pacientes com triagem positiva. A Natera também publica dados sobre a frequência com que seus resultados positivos estão corretos e inclui essas informações nas folhas de resultados dos pacientes. Outras empresas divulgam poucas informações sobre quantos testes vendem e muito menos pesquisas sobre o funcionamento de seus exames. O teste pré-natal da Myriad Genetics, Prequel, oferece cinco exames de microdeleção, embora seu estudo no teste inclua apenas dois casos confirmados de microdeleção. Em um comunicado, a Myriad estimou que apenas um em 9 mil de seus pacientes apresenta resultados positivos para microdeleção. Ela disse que seus dados mostram que uma “fração muito pequena” desses casos estão errados, mas se recusou a fornecer números específicos. Algumas empresas testam para condições tão raras que existem poucos exemplos conhecidos para comparação. Tanto a Labcorp, que comprou a Sequenom, quanto a Myriad Genetics oferecem exames para uma doença que é tão rara que sua [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) é desconhecida, e outra, chamada síndrome de Jacobsen, que afeta 1 em cada 100 mil nascimentos. A Dra. Diana Bianchi dirige um laboratório do [National Institutes of Health](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-institutes-of-health/) que estuda exames de sangue pré-natal. Ela disse sobre a síndrome de Jacobsen: “Nunca vi um caso desses em meus mais de 20 anos de prática da genética”. **‘Confiança total em todos os resultados’** Essas deficiências raramente são mencionadas quando as empresas explicam os testes aos médicos e pacientes. Um relatório do laboratório Labcorp MaterniT21 diz aos pacientes que o teste “detectou” um problema, embora a maioria dos estudos mostre que os resultados positivos dessa triagem geralmente estão errados. A Myriad Genetics anunciou “total confiança em todos os resultados” em seu site de testes pré-natais, mas não disse nada sobre a frequência com que falsos positivos podem ocorrer. Depois que o The Times perguntou sobre esses testes, a Myriad mudou seu linguajar. O Times revisou 17 brochuras de pacientes e médicos de oito empresas de teste, incluindo Natera, Labcorp, Quest e concorrentes menores. Dez das brochuras nunca mencionam que pode ocorrer um falso-positivo. Apenas um mencionou a frequência com que cada teste dá resultados positivos errados. **Categorias:** Não categorizado, Notícias --- ### [O que a Resolução da ONU sobre doenças raras representa para a Europa?](https://academiadepacientes.com.br/o-que-a-resolucao-da-onu-sobre-doencas-raras-representa-para-a-europa/) **Published:** dezembro 28, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ***A primeira resolução da ONU sobre pessoas com doenças raras abre caminho para o Plano de Ação para Doenças Raras da Europa*** > Se houver apenas um paciente com uma doença, isso significa que todos nós a sofremos. Vamos investir em nos conhecer melhor e vencer as doenças raras. – **Max, Holanda** No dia 16 de dezembro, a [Assembleia Geral das Nações Unidas adotou a primeira Resolução](https://youtu.be/-v7ZovIcPTk) sobre os desafios enfrentados pelas pessoas que vivem com uma doença rara e suas famílias.’ Este marco é uma manifestação do desejo genuíno de 300 milhões de pessoas que vivem com doenças raras em todo o mundo de serem reconhecidas, e um compromisso formal dos 193 Estados-Membros da ONU, incluindo os 27 Estados-Membros da União Europeia, de apoiar políticas para promover e proteger os direitos de todas as pessoas que vivem com uma doença rara, bem como de suas famílias. De modo notável, todos os Estados-Membros da União Europeia [votaram a favor da Resolução](https://academiadepacientes.com.br/onu-adota-resolucao-em-favor-das-pessoas-com-doencas-raras-e-seus-familiares/) e [11 deles atuaram como co-patrocinadores](https://www.rarediseasesinternational.org/wp-content/uploads/2021/11/UN-Resolution-Co-sponsors.pdf) da mesma, reconhecendo as barreiras e desafios existentes que 30 milhões de pessoas que vivem com uma doença rara na Europa enfrentam em sua vida diária. Deste modo, expressaram sua [determinação política e firme compromisso](https://undocs.org/en/A/C.3/76/L.20/Rev.1) de continuar a: - fortalecer os sistemas de saúde para fornecer acesso universal a uma ampla gama de serviços de saúde de alta qualidade, acessíveis, disponíveis e baratos; - capacitar as pessoas que vivem com doenças raras e atender às suas necessidades de saúde física e mental para realizar seus direitos humanos, melhorar a equidade e igualdade na saúde, acabar com a discriminação e o estigma e criar uma sociedade mais inclusiva; - garantir que as pessoas com doenças raras tenham acesso a produtos de saúde essenciais de qualidade, bem como a medicamentos e tecnologias de saúde seguros e eficazes; - fomentar a criação de redes de peritos e centros multidisciplinares especializados em doenças raras – questão que já foi reconhecida pela União Europeia com o estabelecimento das [Redes de Referência Europeias](https://www.eurordis.org/maturevisionern); - conceber e implementar políticas, estratégias e programas nacionais para partilhar experiências e melhores práticas com o objetivo de contribuir para o bem-estar e cumprir os direitos de todas as pessoas que vivem com uma doença rara; - aumentar o apoio à pesquisa, por meio do fortalecimento da colaboração e coordenação internacional dos esforços de pesquisa e do compartilhamento de dados, respeitando sua proteção e privacidade. ## **Um salto gigante para a adoção do Plano de Ação da Europa para as Doenças Raras** Antes da Resolução das Nações Unidas sobre os desafios das pessoas com doenças raras, no [debate no Parlamento Europeu em 24 de novembro](https://www.eurordis.org/content/action-plan-european-parliament), Stella Kyriakides, Comissária da UE para a Saúde e Segurança Alimentar, enfatizou *“a necessidade de todos trabalharmos juntos”* e se comprometeu a continuar a *“promover melhorias e mudanças concretas e tangíveis nas vidas dos pacientes com doenças raras e suas famílias”.* Ao adotar a Resolução da ONU, os Estados-Membros da União Europeia (UE) reafirmaram mais uma vez a necessidade de uma ação política coletiva imediata para garantir que o futuro da comunidade de pacientes com doenças raras não dependa da sorte ou do acaso até 2030. O [Plano de Ação da Europa para as Doenças Raras](https://www.eurordis.org/30millionreasons), um *framework* político holístico e inovador, orientado para o futuro, proposto pela EURORDIS-Rare Diseases Europe, é um verdadeiro reflexo deste compromisso assumido pelos Estados-Membros na Assembleia Geral das Nações Unidas em 16 de dezembro. > *Ninguém deve ficar sem ajuda. O isolamento das pessoas, a falta de cuidados médicos e barreiras arquitetônicas já são evidências suficientes para se sentir excluído da vida . – **Ewa, Polônia*** O Plano de Ação representa o primeiro e mais abrangente passo para reformar os sistemas de saúde em toda a UE com todas as etapas necessárias, resultados e metas mensuráveis ​​para abrigar o compromisso dos Estados-Membros para com as doenças raras sob um guarda-chuva comum e marcar um passo adiante no mundo pós-COVID. Na prática, o Plano orientaria a implementação de estratégias nacionais centradas na pessoa e com perspectiva de gênero para as doenças raras (*uma medida também solicitada na Resolução das Nações Unidas)* com os mesmos objetivos mensuráveis. Também reuniria uma estratégia pactuada e renovada com foco na pesquisa, informática, saúde e bem-estar social, complementando a legislação existente e encorajando o investimento contínuo no campo das doenças raras a nível europeu e nacional para garantir que não percamos ímpeto – ou em outras palavras , para contribuir para uma União Europeia da Saúde mais forte, centrada nas pessoas e orientada por suas necessidades. > *Todo paciente tem direito a uma qualidade de vida melhor, e a vida de quem tem doenças raras também é importante. Seria bom se os tomadores de decisão também prestassem atenção à sua saúde. Cada vida tem valor. – **Tunde, Hungria*** **A Eurordis apela à Comissão Europeia para que apoie os esforços dos Estados-Membros para melhorar a vida de todos os europeus que vivem com uma doença rara e ajude a cumprir os seus compromissos relacionados com a Resolução aprovada da Agenda 2030 das Nações Unidas, apresentando um Plano de Ação Europeu para as Doenças Raras e colocando-o no topo da agenda política da UE.** ### **Queremos saber sua opinião!** Você acredita que a Resolução da ONU recém-aprovada poderá beneficiar pessoas que vivem com doenças raras no Brasil e seus familiares? Responda abaixo, nos comentários! --- Com informações de [Eurordis – Rare Diseases Europe](https://www.eurordis.org/news/un-resolution-adopted) **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Síndrome de Ehlers-Danlos, uma doença invísivel (mas dolorosa)](https://academiadepacientes.com.br/sindrome-de-ehlers-danlos-um-relato/) **Published:** dezembro 27, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Na semana passada, publicamos aqui [uma resenha sobre filme com direção sensível ](https://academiadepacientes.com.br/ehlers-danlos-documentario-destaca-drama-das-necessidades-medicas-nao-atendidas/)que trata da Síndrome de Ehlers-Danlos (SED). Na ocasião, ao final do post, convidei as pessoas interessadas e que vivem com esta síndrome a darem seu testemunho. Amanda Talita Santos atendeu a nosso chamado. E nos dá um depoimento muito esclarecedor e generoso. Ela nos autorizou a divulgar seu nome. Amanda é, assim, uma *advocate* da SED, uma pessoa que educa comunidades e profissionais de saúde sobre seus sintomas e condições relacionadas a esta síndrome, e como viver com estes Amanda é parte desta legião de pessoas incríveis que tenho o privilégio de conhecer desde 2007 que, embora vivendo seu drama pessoal indizível com uma doença, não se furta a colocar a boca no mundo para esclarecer a todos sobre sua condição. À Amanda, nosso muito obrigado e desejos de sucesso em sua caminhada na busca de saúde e bem-estar. > Boa tarde. > Segue um breve resumo da minha história com as síndromes de Ehlers-Danlos (SED). > > Meu nome é Amanda, tenho 30 anos e tenho Sindrome de Ehlers-Danlos vascular. A suspeita de SED só surgiu há dois anos, quando tive uma dissecção da aorta (outra doença muito mal diagnosticada e que pode ser fatal). > > Após suspeita de infarto, pericardite e através de exames com intenção de documentar esse último diagnostico, foi descoberta a real causa que me levou ao hospital: a dissecção da aorta. > > Como não tinha nenhuma causa aparente para a dissecção, fui aconselhada a fazer exame genético, o qual identificou uma alteração de significado incerto no gene COL3A1 (que está ligado à SED. > > Após o exame genético muita coisa foi fazendo sentido. Tenho vários sinais e sintomas indicativos, mas que nunca foram investigados em conjunto. Dores de cabeças diárias, gastrite, questões intestinais e articulares, hipermobilidade, hematomas constantes, entre outros. > > E antes de tudo frequentei vários medicos com especialidades diferentes (neurologistas, gastro, ortopedistas…) e nenhum estabeleceu alguma ligação entre os sintomas. > > Hoje tento pesquisar muito sobre a dissecção e a SED e aprender a conviver com o prognóstico da melhor forma possivel e compartilhar um pouco do que sei no Instagram **@disseccaodaaorta**. > > Amanda Talita Santos ## O que são as Síndromes de Ehlers-Danlos? As síndromes de Ehlers-Danlos (SED) são um grupo de doenças do tecido conjuntivo que podem ser herdadas e são variadas, tanto na forma como afetam o corpo quanto em suas causas genéticas. Eles são geralmente caracterizadas por hipermobilidade articular (articulações que se estendem mais do que o normal), hiperextensibilidade da pele (pele que pode ser esticada mais do que o normal) e fragilidade dos tecidos. O tecido conjuntivo é o material do corpo que une, sustenta e separa diferentes tecidos e órgãos. Encontrado entre outros tecidos em todo o corpo, fornece força e flexibilidade e ajuda a realizar funções gerais, bem como serviços especializados. Os distúrbios do tecido conjuntivo interrompem esses processos e estruturas mais fundamentais do corpo, de modo que os problemas resultantes podem ser generalizados, em uma amplo espectro de gravidade e afetar áreas que podem parecer não relacionadas de outra forma. O diagnóstico precoce é crucial para a saúde do paciente. Os sintomas podem ser tratados à medida que surgem. O cuidado é amplamente preventivo, para apoiar e manejar a SED com a intenção de reduzir os danos ao mínimo possível. Os detalhes devem ser adaptados aos sintomas exibidos na pessoa com SED. As SED são conhecidas por afetar homens e mulheres de todas as raças e etnias. As SED são atualmente classificados em 13 subtipos. Os sinais e sintomas físicos de uma pessoa serão comparados com os critérios principais e secundários, para identificar o subtipo mais adequado. Há uma sobreposição substancial de sintomas entre SED e outras doenças do tecido conjuntivo. Portanto, um diagnóstico definitivo para SED quando a mutação do gene é conhecida – exceto SED hipermóvel – também exige confirmação por meio de testes para identificar a variante responsável pelo gene afetado. Lembre-se de que a experiência de um indivíduo com SED é muito pessoal e pode não ser necessariamente igual à experiência de outra pessoa. Os critérios de diagnóstico destinam-se exclusivamente a distinguir a SED de outras doenças do tecido conjuntivo, e há muito mais sintomas possíveis para cada SED do que critérios. ### **Você tem SED?** Sua voz pode fazer a diferença em termos de saúde pública. Envie-nos seu depoimento sobre o que é viver com SED e teremos o maior prazer em divulgar. Você estará prestando um serviço de utilidade pública! contato@academiadepacientes.com.br --- Com informações de [The Ehlers-Danlos Society](https://www.ehlers-danlos.com/) **Categorias:** Não categorizado --- ### [Ehlers-Danlos: Documentário destaca drama das necessidades médicas não-atendidas](https://academiadepacientes.com.br/ehlers-danlos-documentario-destaca-drama-das-necessidades-medicas-nao-atendidas/) **Published:** dezembro 23, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Nossa equipe de pesquisa tem estado muito ocupada ao longo dos últimos meses conduzindo pesquisas primárias, falando com [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) e líderes no espaço de inovação social farmacêutica e trabalhando para cumprir nossos objetivos de pesquisa. No entanto, chamar a atenção para as necessidades médicas não-atendidas ainda é uma prioridade em nossos afazeres. No Canadá, nossa equipe continua a trabalhar para estabelecer uma melhor compreensão de como casos anteriores de inovação social farmacêutica podem funcionar para preparar o caminho para financiamento futuro e arranjo de inovação para que os pacientes com doenças raras possam ter acesso mais rápido e melhor aos tratamentos, e como o incremento na pesquisa neste espaço pode ser estimulado. Recentemente, ouvimos falar de um [documentário cativante](https://youtu.be/jvkHkKsxK6c), baseado na experiência de um paciente, chamado Mitch, com uma doença rara. Seu diagnóstico de síndrome de Ehlers-Danlos foi algo que ele esperou por muitos anos, sendo diagnosticado incorretamente por outros tantos e, logo, tendo suas necessidades médicas não-atendidas. A síndrome de Ehlers-Danlos (SED) é um grupo de doenças raras relacionadas que são causadas por defeitos genéticos no colágeno, que é um dos principais componentes estruturais do corpo. Pacientes com SED geralmente apresentam irregularidades na pele, músculos, esqueleto e vasos sanguíneos (National Organization for Rare Diseases, 2017). Pacientes com SED geralmente [têm pele que pode ser facilmente pinçada com os dedos para longe de seu corpo](https://rarediseases.org/rare-diseases/ehlers-danlos-syndrome/). Essa característica da pele predispõe os pacientes a problemas de cicatrização de feridas (National Organization for Rare Diseases, 2017). Os pacientes também têm articulações excessivamente flexíveis e soltas, o que os predispõe à dor crônica que muitas vezes é mal compreendida e às vezes é diagnosticada como uma condição de saúde mental. Pacientes, como Mitch no documentário, costumam ouvir que sua dor é resultado de condições psicológicas, fazendo com que se sintam incrivelmente sós, sem poderes e sem acesso aos tratamentos de que precisam. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20168%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22168%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22168%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Mitch é o personagem central de ‘Bend or Break’ O cuidado de pacientes com SED é geralmente focado na implementação de medidas preventivas contra complicações graves ou com risco de vida (National Organization for Rare Diseases, 2017). No entanto, atualmente não há tratamento para a progressão dessa rara condição. Com base nas [estimativas populacionais de 2015](https://www.health.gov.on.ca/en/common/ministry/publications/reports/eds/eds_expert_panel_report_en.pdf), 2.762 indivíduos em Ontário são afetados pela SED, com ainda mais em todo o Canadá. Como tal, os pacientes precisam desesperadamente de tratamentos para tratar essa condição, que pode piorar com o tempo. No espaço das doenças raras, entendemos o valor das histórias. Sabemos a importância e o impacto das vozes dos pacientes. [Ouça a história](https://vimeo.com/showcase/8849452/video/624093593) de Mitch gratuitamente como parte do True Colors Festival. ### **Você tem SED?** Queremos conhecer a sua história ! Conte aqui embaixo nos comentários! Ou mande-nos um email com mais detalhes e retratamos sua história aqui no blog. contato@academiadepacientes.com.br --- Reproduzido do blog [Social Pharmaceutical Innovation in Unmet Medical Needs](https://pt.socialpharmaceuticalinnovation.org/blog) (SPIN). O projeto SPIN é uma iniciativa transnacional envolvendo pesquisadores de Brasil, Canadá, França e Holanda. Cláudio Cordovil, autor deste blog, é um de seus integrantes. Para conhecer o projeto, clique em **Categorias:** Notícias --- ### [Meu cãozinho azul](https://academiadepacientes.com.br/meu-caozinho-azul/) **Published:** dezembro 22, 2021 **Author:** Welton Correia Alves **Excerpt:** Welton Correia Alves, vivendo com doença de Pompe, presta seu tributo ao respirador que sempre lhe acompanhou e agora vai se 'aposentar'. **Content:** WELTON CORREIA ALVES Não se deve comprar um cãozinho, mas comprei com a certeza de que adquiri o melhor, mais robusto e que, certamente, necessitaria de menos vigilância no dia-a-dia. Foi uma correta decisão e posso afirmar que não me arrependo. Seguiu-me em todos os lugares. Se viajava para outros países, e em todo Brasil, lá estava ele. Sempre pronto e alerta, vivo e esperto, e num pequeno contato, sua presença fazia-se notar. Supria minhas necessidades e cuidava, com muito afinco, como se da família e íntimo fosse. Meu companheiro, que manteve minhas incursões pelo mundo com desempenho de um atleta. Companheiro presente, na labuta do consultório, pelos corredores do hospital, em todos os lugares, desde os mais finos salões, passando por restaurantes e até naquele quiosque de cachorro quente da esquina. Que amigo! As crianças ficavam curiosas quando passávamos por elas nos corredores dos supermercados e *shoppings-centers* da cidade, da Zona sul a Oeste. Já estivemos juntos em todos os pontos turísticos da nossa ‘cidade maravilhosa’ do Rio de Janeiro. Somente não vamos à praia, pois ele tem fobia à água. Mas na piscina estava junto, ele na borda e, eu, com o neto e o filho, a esbaldar-me na água fresca e no sol carioca. Acredite, também estava presente e ‘ligado’ quando estive internado e, por duas vezes, fui submetido às cirurgias de catarata. Lá estava ele trazendo o conforto do apoio amigo e infalível. Olhava para ele e sentia confiança. Sabia que tudo daria certo. E deu! Bastava que eu acompanhasse a sua respiração e, com confiança e segurança, enchia meu peito e esvaziava. Enchia e esvaziava! Que suporte! Até no dentista vamos juntos, sendo ele a garantia de boca aberta por longos e intermináveis minutos. Meu querido cãozinho azul! Ligados um ao outro através de um acessório, uma mangueira/traquéia. E lá íamos nós, mundo afora. Que saudade terei de seu discreto ruído, dos alertas altivos que avisavam que algo não ia bem e que precisava de minha atenção. Desculpe-me se algumas poucas vezes deixei de lavar seu filtro. Apesar disso, não o via reclamar. Recarregava-o de energia sempre que era alertado. Foi um relação azeitada na confiança e cuidado recíprocos. Apesar de toda sua atenção a mim dedicada, um dia, percebi que algo não ia bem. De olho no cuidado de meu cãozinho azul, constatei que algo corroía suas entranhas. Há três anos ainda não tinha sido diagnosticado, mas durante a pandemia chegou-se ao definitivo diagnóstico. Seu fim chegara e você, meu querido cãozinho azul, precisaria ser substituído pelo irmão mais moço. Chamam de “recall”. Posso afirmar que tive uma relação íntima com uma das mais importantes máquinas que a ciência e a tecnologia humana criaram. Sinto um duro golpe e um pedaço do meu coração e pulmões se vai para nunca mais voltar. Meu amigo tem data e hora para partir. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201200%20900%22%20width%3D%221200%22%20height%3D%22900%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221200%22%20height%3D%22900%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Trilogy 100**, o “querido cãozinho azul”, já tem lugar de destaque na casa do Welton. Sei que em breve estarei adaptado ao seu irmão mais novo [Trilogy EVO](https://www.philips.com.br/healthcare/product/HC0055500/trilogy-evo-ventilador-porttil-do-hospital-para-o-domiclio), mas gostaria muito de mantê-lo junto ao seu irmão mais velho, S/T, que me resgatou do leito de morte em 1995. Ainda o guardo até hoje. E, pasmem. Funcionando! A minha história com a [Doença de Pompe](https://saude.abril.com.br/medicina/doenca-de-pompe-7-questoes-que-todos-devem-saber/), hoje aos 67 anos de idade, se confunde e não pode ser separada da marca Philips/Respironics. Por isso, minha singela homenagem a esta marca mundial que teve a capacidade e honestidade de confirmar um defeito, muitas das vezes imperceptível à maioria dos usuários de seus CPAPs e BIPAPs ao redor do mundo, e promover um recall mundial de suas preciosas máquinas que fornecem suporte respiratório e qualidade de vida aos seus milhares de usuários. Meu querido cãozinho azul que atende pelo nome [Trilogy 100](https://www.philips.com.br/healthcare/product/HC1054260/trilogy100-ventilador) vai se aposentar no dia 27 de dezembro de 2021. Mais uma data triste para carregar no coração desse seu usuário, admirador e amigo pomposo. Rogo à Philips que o deixe ficar e inaugure o acervo do Museu de “respiradores” que salvaram muitas vidas brasileiras nos últimos anos. Obrigado, meu querido companheiro! Vá com o “Deus das Máquinas” para o mundo dessas maravilhas que fizeram a diferença entre os humanos. ### **Gostou da história do Welton?** Se você gostou, comenta aqui embaixo. E diz também se você também tem uma relação tão bonita com algum dispositivo, prótese ou órtese que te dá este sentimento de gratidão, tal como o do Welton pelo ‘cãozinho azul’ --- Welton é médico e paciente com Doença de Pompe **Categorias:** Artigos --- ### [Fenilcetonúria: NHS assina acordo com TEVA para produção de versão genérica de Kuvan para todos os pacientes elegíveis](https://academiadepacientes.com.br/fenilcetonuria-nhs-assina-acordo-com-teva-para-producao-de-versao-generica-de-kuvan-para-todos-os-pacientes-elegiveis/) **Published:** dezembro 20, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201080%201080%22%20width%3D%221080%22%20height%3D%221080%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221080%22%20height%3D%221080%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) #### Resumindo: \* O dicloridrato de sapropterina foi registrado em 2008 mas só recentemente recomendado pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) para subpopulações limitadas. \* Testes genéticos e acordo de preços irão tornar a primeira versão genérica do produto disponível a todos os pacientes clinicamente elegíveis. Em um novo e interessante acordo, o NHS Inglaterra concordou em disponibilizar o dicloridrato de sapropterina (Kuvan), juntamente com um novo programa de testes genéticos, para todos os pacientes elegíveis com fenilcetonúria (PKU). Cerca de 2.300 pessoas na Inglaterra têm o raro distúrbio hereditário que os obriga a seguir uma dieta altamente restrita e pobre em proteínas. O medicamento foi aprovado na Europa em dezembro de 2008 e é reembolsado em muitos países. O acesso, entretanto, era extremamente limitado na Inglaterra. Em fevereiro de 2021, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) recomendara o uso do Kuvan da BioMarin para crianças até 18 anos. Em agosto de 2021, o instituto estendeu a recomendação a mulheres grávidas e pacientes de até 22 anos. Naquela época, Meindert Boysen, Chefe Executivo Interino e Diretor do Centro de Avaliação de Tecnologias em Saúde do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), disse: > Embora estejamos satisfeitos por agora poder recomendar a sapropterina para pessoas de até 22 anos de idade e mulheres grávidas, é decepcionante não ter podido estender a recomendação a todos os adultos. Mesmo considerando alguns benefícios potenciais adicionais da sapropterina nesse grupo, o preço do medicamento era muito alto para permitir que fosse considerado um uso aceitável dos recursos do NHS. O comitê estava ciente de que produtos genéricos poderiam estar disponíveis em um futuro próximo e esperava que seus preços fossem cobrados para permitir o acesso a este medicamento para todos os adultos com PKU O NHS Inglaterra já concordou com os termos da Teva Pharmaceuticals para a primeira versão genérica da molécula, que foi disponibilizada no início deste ano. Em um comunicado à imprensa, o NHS Inglaterra comentou que “o fabricante original do medicamento de marca havia consistentemente se recusado a oferecer o medicamento a um preço justo, o que significa que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) só poderia recomendar seu uso em uma população de pacientes muito menor”. A agência também trabalhará com outros fabricantes à medida que mais genéricos forem disponibilizados. O programa de testes genéticos será implementado para todos os pacientes com PKU, cerca de 40% dos quais devem ser candidatos ao tratamento com sapropterina. Cerca de 50 pessoas já mostraram resposta positiva ao medicamento por meio de testes e estarão habilitadas a recebê-lo do NHS a partir desta semana. O diretor médico do NHS, Prof. Stephen Powis, disse: > Este medicamento que muda vidas fará uma enorme diferença para centenas de pessoas com fenilcetonúria, permitindo-lhes desfrutar de alimentos que antes lhes eram proibidos e melhorar significativamente sua qualidade de vida. É fantástico que o NHS tenha conseguido usar suas habilidades comerciais para chegar a um acordo de fornecimento de uma versão genérica da sapropterina, para oferecê-la a todos os pacientes que comprovadamente obtiverem uma resposta clínica com o tratamento. Pacientes com PKU celebraram finalmente o acesso ao medicamento 13 anos após sua aprovação. Eric Lange, presidente da National Society for Phenilcetonuria, disse ao *Daily Express:* > É preciso persistência e trabalho árduo para obter este medicamento para todos na Inglaterra. A luta não terminará até que tenhamos o mesmo acesso em todo o Reino Unido, no País de Gales, Escócia e Irlanda do Norte. --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Não categorizado --- ### [Estudo da IQVIA aponta desafios do financiamento de terapias para doenças raras em países de baixa e média renda (LMICs)](https://academiadepacientes.com.br/estudo-da-iqvia-aponta-desafios-do-financiamento-de-terapias-para-doencas-raras-em-paises-de-baixa-e-media-renda-lmics/) **Published:** dezembro 20, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201080%201080%22%20width%3D%221080%22%20height%3D%221080%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221080%22%20height%3D%221080%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Quais são os desafios do financiamento de terapias para doenças raras em países de baixa e média renda (LMICs)? Um novo estudo da IQVIA examina o ambiente de acesso em dez desses países: Argentina, Colômbia, Gana, Líbano, Malásia, Marrocos, Peru, Romênia, África do Sul e Tailândia. Apenas três destes 10 países (Romênia, Tailândia e Argentina) têm um nível médio de maturidade para doenças raras no setor público. O resto dos países demonstrou baixo reconhecimento das doenças raras e carece de financiamento e políticas para as mesmas. No setor privado, a cobertura de seguro de saúde para doenças raras é muito baixa ou praticamente inexistente em todos os países. No setor de desembolso direto (*out of pocket*), apenas 1% da população dos dez países poderia pagar por medicamentos inovadores e caros. As lacunas no financiamento público de terapias para doenças raras são principalmente na alocação de recursos e na estratégia de gestão do governo: • Os fundos estão ausentes ou insuficientemente alocados para doenças raras • Falta de estratégia, governança e legislação para doenças raras • Não há planos para garantir o fornecimento contínuo de fundos para doenças raras pelo governo • O [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) público para medicamentos inovadores de alto custo para doenças raras é incomum (Spinraza, um medicamento para atrofia muscular espinhal, foi usado no estudo como *proxy* para tratamentos de doenças raras de alto custo) Os autores identificaram os seguintes desafios políticos principais: • Falta de conscientização e compreensão das doenças raras por parte dos formuladores de políticas e da sociedade em geral • Abordagem inconsistente e informações insuficientes que atrasam a entrada nos sistemas de saúde (por exemplo, diagnóstico incorreto) • Lacunas na prestação de serviços como resultado da fragmentação dos serviços de saúde • [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) geralmente ofuscando outros elementos em termos de métrica de decisão no processo de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) • Fundos insuficientes são alocados e garantidos para o tratamento de doenças raras • As opções de tratamento são limitadas devido ao subfinanciamento em Pesquisa & Desenvolvimento • Os medicamentos órfãos têm baixo potencial de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) usando [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) (anos de vida ajustados pela qualidade) Especialistas externos recomendaram várias áreas a serem priorizadas para um diálogo eficaz com governos e tomadores de decisão, incluindo: • Desenvolvimento de evidências robustas sobre as atuais lacunas de financiamento de doenças raras que contribuam para aumentar a conscientização e a compreensão das necessidades nesse campo • Captar as perspectivas dos pacientes e cuidadores • Adoção de uma estrutura específica de ATS baseada em evidências e multidisciplinar para doenças raras que não se concentra na relação [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) • Compromisso do pagador e do formulador de políticas com base em uma abordagem unificada da comunidade de doenças raras • Alinhamento dos incentivos dos *[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)* para garantir a sustentabilidade e continuidade das soluções de financiamento --- Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com mais de 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes detém direitos exclusivos de reprodução dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. **Categorias:** Não categorizado, Pelo Mundo --- ### [Ganha repercussão resolução da ONU sobre pessoas que vivem doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/ganha-repercussao-resolucao-da-onu-sobre-pessoas-que-vivem-doencas-raras/) **Published:** dezembro 17, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20940%20788%22%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) E começa a repercutir a [adoção ontem pela Assembléia Geral da ONU](https://academiadepacientes.com.br/onu-adota-resolucao-em-favor-das-pessoas-com-doencas-raras-e-seus-familiares/) (16/12) de resolução que reconhece as necessidades de mais de 300 milhões de Pessoas Vivendo com uma Doença Rara (PQVCDR) em todo o mundo e suas famílias. A Resolução destaca a importância da não-discriminação e avança os pilares principais dos [Objetivos de Desenvolvimento Sustentável das Nações Unidas](https://brasil.un.org/pt-br/sdgs) (ODS), incluindo acesso à educação e trabalho decente, redução da pobreza, combate à desigualdade de gênero e apoio à participação na sociedade. A primeira Resolução sobre PQVCDR representa uma grande mudança no panorama da política global, prometendo uma maior integração das doenças raras na agenda e nas prioridades do sistema das Nações Unidas. “Esta Resolução da ONU fornece à comunidade das doenças raras nos Estados Unidos uma maior plataforma de diálogo e ação para enfrentar os desafios que afetam a qualidade de vida dos mais de 25 milhões de americanos vivem com uma doença rara “, disse Peter Saltonstall, Presidente e CEO da Organização Nacional de Doenças Raras (NORD). Anders Olauson, Presidente do Comitê de ONGs para Doenças Raras, declarou: “A Resolução da Assembléia Geral das Nações Unidas ilustra o poder da comunidade global. Individualmente, as doenças raras são raras, mas em conjunto PQVDR constituem uma comunidade significativa que merece o apoio e o reconhecimento da ONU. Juntos, somos uma voz poderosa e inspiradora. ” ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20250%20250%22%20width%3D%22250%22%20height%3D%22250%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22250%22%20height%3D%22250%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Uma campanha global liderada por pessoas que vivem com uma doença rara e suas famílias conseguiu garantir a adoção da primeira Resolução da ONU sobre os desafios por elas enfrentados ### **Adotada por consenso pelos 193 Estados Membros da ONU** A Resolução, proposta pela Espanha, Brasil e Qatar e co-patrocinada por 54 países, foi adotada por consenso com o apoio de todos os 193 Estados Membros da Assembleia Geral da ONU. Isso se dá após a adoção pelo Terceiro Comitê da ONU de um texto inovador como parte de sua agenda sobre Desenvolvimento Social e representa um divisor de águas que coloca a comunidade de doenças raras firmemente na agenda da ONU. “Enfrentar os desafios específicos vivenciados pelas Pessoas que Vivem com uma Doença Rara é um passo necessário para tornar esta população vulnerável visível e contribuir para os Objetivos do Desenvolvimento Sustentável da Agenda 2030 da ONU”, disse Flaminia Macchia, Diretora Executiva da Rare Diseases International. “O consenso em apoio à Resolução envia uma mensagem clara de que “não deixar ninguém para trás” é uma prioridade para a ONU.” Apresentando a proposta ao Terceiro Comitê da ONU, Maria Bassols, Representante Permanente Adjunta da Espanha na ONU, afirmou, em nome do Grupo Central de Estados Membros, que “Pessoas Vivendo com Doenças Raras correm maior risco de estigmatização, bem como da combinação de formas de discriminação que são obstáculos à sua plena participação na sociedade. ” A campanha global e histórica pela equidade que levou à aprovação da Resolução foi o resultado de um trabalho coordenado e incansável liderado por parceiros da sociedade civil, incluindo o Comitê de ONGs para Doenças Raras, RDI e EURORDIS Europa, e envolveu associações de pacientes atuantes em mais de 100 países. Parceiros da sociedade civil trabalharam para enquadrar as necessidades das PQVCDR para além do que costumamos associar à saúde e de modo a demonstrar o impacto holístico da vida que uma doença raras suscita em toda a família. O próximo passo destas entidades será contactar a Organização Mundial da Saúde (OMS) para dar continuidade a esse feito histórico e pedir uma resolução que enfoque a equidade em saúde e o fortalecimento dos sistemas de atenção para PQVDR. ### **Fatos sobre doenças raras** - Existem mais de 300 milhões de PQVCDR em todo o mundo. - Há uma falta de conscientização pública sobre as doenças raras, o que resulta em maior risco de exclusão social e múltiplas formas de discriminação contra PQVCDR. - Existem mais de 6 mil doenças raras identificadas, a maioria das quais começam na infância. - As doenças raras costumam ser crônicas, progressivas e muitas vezes fatais. ### **Sobre os parceiros da sociedade civil** - O [Comitê de ONGs para Doenças Raras](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=_myXG3i-5ra5qWwQlqE1-TMG58ubiXFfEUOkm_Zm-BCxy6Xtl5UoAAeL2B85v3cgMfq8k0CFzvOyybLrG8NVINnxHoYzQuoeDi1jSkjrFVIlyto7weR-P1uC6MI2Akfzylkwku8Fot9GVLrMIhBAFQ==) é um comitê estabelecido sob a égide da Conferência de ONGs em Relações Consultivas com as Nações Unidas (CoNGO). Tem como objetivo promover a colaboração e ações para PQVCDR na ONU. - [Rare Diseases International](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=_myXG3i-5ra5qWwQlqE1-S8NHEo98-oK9yTGaqNG8ubtYSAVoOzAlvzGNDQ0hxPKmYGX25E_O-WcQjaOcfiUVQOg0d6xfx0xwl4Phc8yw0SscQGglSItlbTYXXch3N8zfTml9XrmUIMbGGMSTWym6g==) (RDI) é a aliança global de PQVCDR e suas famílias. RDI é uma rede de 81 organizações que representam grupos ativos em mais de 100 países em todo o mundo. - [A EURORDIS-Rare Diseases Europe](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=_myXG3i-5ra5qWwQlqE1-ek1zAsm_UBuYYXjDCe7mHZrCZaHhjL6M635f4EDdC0mthTb0K12pz9ebU93XtXcmwueC0OG-uhLDppHcTAq2GdcsACJDBjFOIZRCNhNqXoO) é a aliança de 984 organizações de pacientes com doenças raras que trabalham em conjunto para melhorar a vida de 30 milhões de pessoas com doenças raras na Europa e fora dela. - A [Organização Nacional de Doenças Raras ](https://www.globenewswire.com/Tracker?data=_myXG3i-5ra5qWwQlqE1-YSiz3iXHIw0prXMWs4z40_FDgCVuo-ozk992QP9fL0nKAx0yEpCYjHmFp9DsaIvli-IyZ3s96rCr2k3HQptoCvADl2GHSSHW6I5grwI08Q4Mzn7ruxPIpKHH092oLsX9w==)(NORD) é uma organização de defesa de pacientes dedicada a melhorar a vida de pessoas que vivem com doenças raras. NORD representa mais de 300 grupos de defesa de pacientes com doenças raras e os 25-30 milhões de americanos por elas acometidos . --- Com informações de Globe Newswire **Categorias:** Não categorizado --- ### ["Políticas públicas não chegam em pacientes com doenças raras", diz senadora](https://academiadepacientes.com.br/politicas-publicas-nao-chegam-em-pacientes-com-doencas-raras-diz-senadora/) **Published:** dezembro 8, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Mara Gabrilli participou do CB Fórum Live, nesta segunda, e comentou sobre a luta de pacientes com condições raras ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20675%20450%22%20width%3D%22675%22%20height%3D%22450%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22675%22%20height%3D%22450%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Foto: CB Press Durante participação no CB Fórum Live, realizado na sede do Correio Braziliense, na tarde desta segunda-feira (6/12), a senadora Mara Gabrilli (PSDB-SP) comentou sobre a realidade dos brasileiros que possuem algum tipo de doença rara. Estima-se que 65 a cada 100 mil pessoas têm alguma doença rara, o que corresponde a pelo menos 13 milhões de brasileiros com alguma dessas enfermidades, segundo a Organização Mundial da Saúde. A senadora defende que o problema vivido por pacientes que têm essa condição não é apenas a ausência de tratamentos e medicações. “A falta de informações tem sido um grande problema. Muitas vezes os próprios gestores dos ministérios desconhecem as doenças. Isso faz com que as políticas públicas não cheguem aos pacientes, e menos ainda, que elas sejam desenvolvidas”, argumenta. Mara explica, ainda, que a falta de conhecimento ocorre também na própria comunidade médica, por falta de preparo ao longo da graduação. “Os médicos acabam se deparando com casos quando já estão atuando, e na maioria das vezes o diagnóstico acontece muito tardiamente”, explica. A senadora afirma que já cobrou do Conselho Nacional de Educação que esta mudança seja implantada. “Nós queremos tornar o raro familiar e isso só acontecerá quando os profissionais de saúde tiverem acesso desde cedo a essa realidade”, diz. Outra preocupação exposta pela senadora é a respeito dos altos índices de judicialização da saúde, em decorrência da falta de acesso direto aos tratamentos pelo serviço público de saúde. A solução, segundo Mara, é a incorporação mais rápida, pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias do SUS, de tecnologias para a área da saúde. “Essa morosidade no processo faz com que as famílias encontrem na judicialização o único meio de acesso ao que elas necessitam. A judicialização passa a ser a política pública, e a gente sabe que esse é um caminho que exige uma cifra muito maior da União, e que atinge poucas pessoas”, defende. O fórum foi transmitido ao vivo pelas redes sociais do Correio. O evento contou com a participação de Augusto Nardes, ministro do Tribunal de Contas da União; Germano Guimarães, cofundador e diretor presidente do Tellus; o deputado federal Luiz Antônio de Souza Teixeira Jr. (PP-RJ), Antoine Souheil Daher, presidente da Casa Hunter; Merched Cheheb de Oliveira, diretor do Departamento de Informática do Sistema Único de Saúde (DataSUS); Antonio Carlos da Silva, diretor de acesso à saúde da Roche Farma; João Bosco Oliveira Filho, coordenador do projeto Genomas Raros; e Stephanie Amaral, oficial de saúde da Unicef Brasil. --- Reproduzido de [Correio Brasiliense](https://www.correiobraziliense.com.br/brasil/2021/12/4968670-politicas-publicas-nao-chegam-em-pacientes-com-doencas-raras-diz-senadora.html) **Categorias:** Não categorizado, Trocando em miúdos --- ### [Falta de diversidade na Conitec dificulta inclusão de remédios no SUS](https://academiadepacientes.com.br/falta-de-diversidade-na-conitec-dificulta-inclusao-de-remedios-no-sus/) **Published:** dezembro 7, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Especialistas defendem mais participação popular, principalmente de associações de pacientes, entre os integrantes da comissão Você sabe quantas pessoas podem interferir na tomada de decisão para inclusão de um medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS)? Quem participa desse processo? Os interessados estão sendo representados de forma legítima? Com base em quais critérios é feita a análise? Para esclarecer essas questões e apresentar soluções viáveis e democráticas na atuação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), o portal Metrópoles com apoio da Pfizer promoveu, na última quinta-feira (11/11), o webinar Perspectivas e Oportunidades para a evolução do acesso público à saúde no Brasil. Para uma compreensão maior sobre o tema, é importante explicar que as 13 vagas na comissão responsável pelas discussões sobre incorporações, exclusões ou alterações de tecnologias em saúde no SUS são ocupadas por representantes do sistema público de saúde. Além das cadeiras destinadas às secretarias do Ministério da Saúde, há indicados do Conselho Federal de Medicina (CFM); [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) (CNS); Conselho Nacional de Secretarias Estaduais de Saúde (Conass); Conselho Nacional de Secretarias Municipais de Saúde (Conasems); Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) e Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Assim, a participação da população se resume à fase de consulta pública. E, mesmo assim, nem todas as contribuições são enviadas para decisão final da Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde, do Ministério da Saúde. Parte delas é avaliada e inserida em relatório apenas se aprovada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Além disso, a compra de medicamentos para o SUS é tripartite. A União banca os remédios mais caros enquanto aqueles de uso corriqueiro, como os para febre, inflamação e hipertensão, são de responsabilidade dos estados e dos municípios. De acordo com Antoine Daher, fundador da Casa Hunter, a composição atual gera, claramente, [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/). “A modalidade e a estrutura estão totalmente erradas. A plenária da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não faz um trabalho isento e não há melhora na condição de avaliação de doenças raras. Com todo respeito ao CFM, ele não representa as doenças raras, mas sim as doenças com mais prevalências no país como diabetes e pressão alta. Quando você questiona isso na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), eles falam que incluir associação de pacientes na plenária é [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/). Mas ora, se o pagador está participando da tomada de decisão, ele é quem não está sendo democrático, é conflitante”, ressaltou. Representantes das associações de pacientes também são essenciais na tomada de decisão, concorda Luciana Holtz, fundadora e presidente do Instituto Oncoguia. Ela ainda faz coro sobre a falta de membros para dar contribuições direcionadas ao tratamento de diferentes tipos de doenças, principalmente raras e oncológicas. “Temos uma sociedade médica especializada apresentando relatórios robustos sobre a qualidade e a [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) daquele paciente e, de outro lado, uma comissão que nos diz que os dados não são maduros e suficientes para apoiar uma tomada de decisão”, ponderou. Já Eduardo Calderari, vice-presidente da Interfarma, lembrou que nunca houve alteração na composição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ao longo dos 10 anos de criação. “A gente se questiona: por que não há membros de associações de pacientes sentados à mesa ou até mesmo um assento da indústria farmacêutica? Todas as opiniões devem ser ouvidas para chegar em denominadores focados no paciente, para oferecer o melhor e fazer o que tem que fazer de melhor para ele”, reforçou. Os especialistas ressaltaram ainda que é preciso apresentar, de forma mais clara, os critérios considerados para recomendação, tanto na fase inicial quanto na fase final, para que os envolvidos possam contribuir de forma mais objetiva. Entre os critérios gerais estão os efeitos do medicamento, os benefícios que ele oferece ao paciente, se é superior ao que o SUS já oferece e o impacto financeiro do tratamento para o sistema como um todo. ## Prazos O tempo médio em que o processo de incorporação de novas tecnologias pode demorar a ser concluído na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e no Ministério da Saúde é de 8 meses. Já o prazo definido em legislação para que uma nova tecnologia incorporada chegue ao SUS é de 180 dias, enquanto o primeiro acesso após a incorporação pode chegar a um ano. --- Conteúdo especial originalmente veiculado pelo site [Metrópoles](https://www.metropoles.com/conteudo-especial/falta-de-diversidade-na-conitec-dificulta-inclusao-de-remedios-no-sus) **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Paciente: Você precisa conhecer seus direitos!](https://academiadepacientes.com.br/paciente-voce-precisa-conhecer-seus-direitos/) **Published:** outubro 30, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** “[Conhecimento é poder](https://pt.wikipedia.org/wiki/Scientia_potentia_est)”, ensina a frase muitas vezes atribuída (erroneamente) ao filósofo Francis Bacon. E sem dúvida para aquelas minorias que padecem frequentemente de maus tratos, discriminação, indiferença e/ou negligência, como é o caso das pessoas que vivem com doenças raras, nada melhor do que conhecer os seus direitos. Nesse sentido é bastante oportuna a recente publicação do artigo “Direito do paciente: novo ramo jurídico”, na publicação intitulada *Anestesia em Revista*, sob a responsabilidade da Sociedade Brasileira de Anestesiologia. Nela, Aline Albuquerque, pesquisadora do Programa de Pós-Graduação em Bioética da Universidade de Brasilia e diretora do [Instituto Brasileiro de Direito do Paciente](https://ibdpac.com.br/) (IBDPAC) traça o percurso histórico da construção do paciente com direitos, coisa que até a década de 1970 do século passado (nos ensina a professora), era visto com ares de escândalo. Com linguagem fácil e acessível, o artigo aponta as influências dos direitos humanos na construção dos “direitos do paciente” e desmistifica falsos conceitos que associariam tais direitos a uma ferramenta potencializadora de litígios entre médicos e pacientes. Na visão da autora, os direitos do paciente vêm para tornar mais edificantes, cooperativas e produtivas as relações entre o médico e aquela pessoa que, vulnerabilizada, chega ao consultório em situação de grande assimetria em relação àquele que supostamente detém o saber-poder sobre sua condição. Recomendo-lhe fortemente a leitura. Vai lhe trazer mais instrumentos para a defesa de seus direitos, como uma pessoa que vive com doenças raras ou seu familiar. Aline Albuquerque é uma das maiores especialistas (senão a maior) em solo nacional no campo das relações entre a bioética, os direitos humanos e os direitos do paciente. Esbanjando simpatia e generosidade, Aline é cuidadosa e criteriosa em tudo que escreve. E como escreve bem ! Biscoito fino este artigo! Confira abaixo! **Categorias:** Não categorizado --- ### [Falta de remédios no SUS provoca espera angustiante](https://academiadepacientes.com.br/falta-de-remedios-no-sus-provoca-espera-angustiante/) **Published:** outubro 30, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** #### Desabastecimento é comum, apesar de causar impactos profundos na qualidade de vida dos pacientes e no prognóstico das doenças A vida de um paciente que depende do Sistema Único de Saúde (SUS) não é fácil. O Brasil tem a maior rede de saúde pública do mundo, e cerca de 70% da população precisa do governo para receber tratamento de qualquer condição – inclusive câncer ou doenças raras. Depois de esperar a aprovação de um medicamento pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), a análise da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sobre a incorporação do remédio e a negociação lenta para a compra, ainda assim o fornecimento não é garantido. [A falta de medicamentos no SUS é comum](https://www.metropoles.com/distrito-federal/saude-df/falta-remedio-para-hipertensao-pulmonar-no-df-desde-novembro), e alguns remédios têm um fornecimento considerado “errático” pelas associações de pacientes. Enquanto o tratamento não chega nas farmácias de alto custo — e em alguns casos, o atraso é de meses –, a doença não espera. No caso de medicamentos para esclerose múltipla, por exemplo, a demora faz com que a doença progrida para sintomas impossíveis de serem revertidos. Para pacientes com câncer, a espera pode significar o crescimento do tumor ou a disseminação dele por outros órgãos. O tempo é essencial. > “A falha no fornecimento de medicamentos de alto custo que já estão incorporados é algo bem comum, e se agravou durante a pandemia. Temos um grande número de pacientes sem medicamento e não há previsão de reabastecimento”, afirma Amira Awada, vice-presidente do Instituto Vidas Raras, que representa pacientes. Amira reclama da falta de transparência do Ministério da Saúde sobre o assunto. Segundo ela, quase sempre os pacientes ficam sem saber ao certo o que aconteceu, em que parte o processo de compra falhou e quando o remédio irá chegar. “Em doenças crônicas, ou nas raras, a falha é crucial, impacta terrivelmente os pacientes e suas famílias”, lamenta. ## Trâmites burocráticos Diagnosticada com esclerose múltipla em 2009, Lucianna Maria dos Santos, 35 anos, recebe tratamento pela rede pública. Ela conta que, desde o primeiro contato com a farmácia de alto custo, o fornecimento tem sido complicado e cheio de burocracias. “São vários trâmites, pedem muitos exames e relatórios, sempre falta alguma coisa. Demorei quatro meses para conseguir o remédio, mas ‘vira e mexe’ está em falta”, explica. Um dos remédios que a professora precisa ficou em falta por três meses. O remédio chegava e, em seguida, o fornecimento era interrompido. Após três meses sem o medicamento, ela percebeu piora ao caminhar. “A gente precisa de tratamento contínuo. Quando não tem, corremos risco de ter um surto forte e de aparecerem sequelas irreversíveis. É sempre um transtorno, uma aflição”, desabafa. [A esclerose múltipla é uma doença neurológica autoimune](https://www.metropoles.com/saude/esclerose-multipla-saiba-mais-sobre-a-doenca-de-christina-applegate) que ataca a bainha de mielina dos neurônios. Em Lucianna, os sintomas são fraqueza, dormência, perda de força nas pernas e dificuldade para caminhar. ## Processo de compra Pelas regras do SUS, a compra de medicamentos é tripartite, ou seja, é dividida entre a União, estados e municípios. Remédios mais caros, que vão causar um impacto maior no orçamento, normalmente são responsabilidade do Ministério da Saúde — [fórmulas para doenças raras](https://www.metropoles.com/colunas/janela-indiscreta/bahia-culpa-ministerio-da-saude-por-falta-de-remedio-para-crianca-com-ame), insulinas, contraceptivos orais e injetáveis e medicamentos para condições endêmicas (tuberculose, hanseníase e malária, por exemplo) entram na conta do governo federal. Remédios de uso corriqueiro, como dipirona, ibuprofeno e para hipertensão, por sua vez, são responsabilidade dos estados e municípios. A ideia é descentralizar a compra, garantindo uma melhor gestão do estoque e da logística. No Brasil, a precificação dos medicamentos é feita pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), um órgão interministerial ligado à Anvisa. A entidade é responsável por decidir um valor máximo dos remédio, estimular a concorrência no setor, monitorar a comercialização, aplicar penalidades quando as regras são descumpridas e fixar um desconto mínimo obrigatório para as compras públicas. ## Problemas na aquisição Um estudo da Universidade de Brasília (UnB) afirma que 76% dos medicamentos que faltam corriqueiramente no SUS são itens comuns, cuja demanda é conhecida e, por isso, deveriam estar disponíveis sem tantos problemas. > “Há vários motivos para explicar essa situação. Em alguns casos, é uma questão de falta de insumo para fabricar o remédio, em outros, problemas de compra mesmo, que vão desde falta de recurso à programação. A burocracia do processo também impacta”, explica o pesquisador Rafael Santana, professor do Departamento de Farmácia da UnB. O processo de compra de remédios é feito por licitação e muitas coisas podem dar errado neste caminho. Além de não encontrar ofertas (situação chamada de “deserto”), pode haver problemas na definição de preço, na documentação legal e na entrega do produto pela indústria. Também pode haver uma dificuldade ou inépcia do governo em se planejar. Assim como Amira, Santana reclama da falta de transparência do processo, que não permite que a população acompanhe o que está acontecendo, qual medicamento está em falta, em qual fase da compra está a licitação, se houve algum problema e o que está sendo feito para solucioná-lo. “Até temos dados sobre os pacientes, mas falta investir em tecnologia para monitorar a logística, as oscilações de demanda, e otimizar os processos entre estados e municípios. Para se ter noção, o nosso estudo sobre falta de medicamentos trabalha em cima do que a imprensa denunciou, porque não temos acesso aos dados”, explica. A reportagem entrou em contato com o Ministério da Saúde para questionar os motivos da falta de abastecimento de alguns remédios no SUS, mas não recebeu resposta até a publicação desta reportagem. A Comissão Nacional de Saúde (CNS) e o Conselho Nacional de Secretários de Saúde (Conass) também foram procurados pelo Metrópoles, mas não se posicionaram. --- Fonte: [Metrópoles](https://www.metropoles.com/saude/doencas-raras-falta-de-remedios-no-sus-provoca-espera-angustiante) , por Juliana Contaifer. 29/10/21 **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Inovações em Avaliações de Tecnologias em Saúde são discutidas em encontro internacional](https://academiadepacientes.com.br/inovacoes-em-avaliacoes-de-tecnologias-em-saude-sao-discutidas-em-encontro-internacional/) **Published:** julho 30, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** A Dra Aline Silveira Silva participou do encontro anual da HTAi no mês passado e conta tudo o que aconteceu para nós. **Content:** #### ALINE SILVEIRA SILVA É com alegria que compartilho com a comunidade brasileira, principalmente com os pacientes, um pouco do aprendizado adquirido durante o **Encontro Anual da Sociedade Internacional de Avaliação de Tecnologias em Saúde** – ATS (*Health Technology Assessment International* – HTAi), que ocorreu entre os dias 19 e 23 junho de 2021 e cujo tema principal foi “**Inovação por meio da ATS**”. A cada ano, esse congresso ocorre em um país diferente e, em 2021, seria sediado em Manchester, Reino Unido. No entanto, por causa das restrições derivadas da pandemia, aconteceu de forma totalmente virtual. ``` A Reunião Anual HTAi 2021 proporcionou uma oportunidade para pesquisadores, formuladores de políticas, profissionais de saúde, desenvolvedores de tecnologia e pacientes refletirem sobre como eles podem inovar em nível regional e local, nos principais elementos de evidências, métodos e tomada de decisões em Avaliações de Tecnologias em Saúde. ``` O primeiro ponto é justamente esse. A necessidade, devido à crise sanitária mundial, obrigou os organizadores a inovar, tendo sido esta a primeira vez que a comunidade de ATS mundial se reuniu online. A virtualidade promoveu uma inovação que, a meu ver, foi a mais animadora de todas, desde a primeira vez em que participei do evento, em 2010: o lançamento do PASS *program,* um programa de passes para que pacientes participem do congresso, de forma gratuita. Foram **43 pacientes e cidadãos contemplados**, muitos deles brasileiros. Tive a honra de ser uma *virtual buddy,* uma iniciativa para acolher esses pacientes, que na sua maioria, nunca haviam participado deste evento. Para isso, criamos um grupo de pessoas mais experientes com a dinâmica do evento e da sociedade (*virtual buddies,* ou amigos virtuais) para recebê-los virtualmente. Mais uma oportunidade para conhecer pacientes de diversos países, com histórias incríveis, que fazem a diferença nos sistemas de saúde nos quais estão inseridos. Um dos temas mais discutidos neste ano, foi sobre **como lidar com a incerteza**, um desafio para a comunidade científica e de ATS, principalmente frente à COVID-19, uma doença desconhecida, sem tratamento, vacina, evidências, etc. Na **cerimônia de abertura**, [Iñaki Gutierrez-Ibarluzea](https://htai.org/about-htai/board-of-directors/executive/#inaki-ibarluzea) trouxe esperança (e me fez sorrir) quando citou Fred Mercury: “*We will, we will rock you* !” (“Nós vamos, nós vamos sacudir você!”). #### O que aconteceu na primeira Plenária? Na **primeira Plenária** da reunião anual, “**Evidências para ATS: Métodos inovadores para tempos desafiadores**”, os participantes foram recebidos pelos anfitriões Meindert Boysen e Hywel Willians, do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) e da Universidade de Nottingham, respectivamente. Como dito anteriormente, a COVID-19 trouxe incertezas e muitos desafios para todos, especialmente para os envolvidos com a saúde, alterando a dinâmica e as necessidades de nossos processos. **Parceria** e **colaboração** foram mencionadas como questões importantes para incentivar a Inovação na ATS, a fim de trazer novas e valiosas perspectivas. Além disso, mencionou-se a necessidade de **justiça** e **transparência** nos processos. Ana Gagliardi, da Universidade de Toronto, Canadá, falou sobre inovações no desenvolvimento de protocolos e diretrizes terapêuticas, como adaptabilidade e diretrizes vivas, ou seja, uma otimização do processo de desenvolvimento destes documentos para permitir a atualização de recomendações assim que novas evidências relevantes se tornem disponíveis. Tracy Merlin, da Universidade de Adelaide, Austrália, falou sobre o contexto da pandemia e a resposta da ATS no seu contexto, como colaboração acelerada, **uso de evidências incertas** (reflexão muito importante também no que se refere às **doenças raras**), custo-benefício, etc. #### O que aconteceu na segunda Plenária? A **Segunda Plenária**, “**Pacientes no Coração da Inovação**”, foi a mais esperada para mim, pelo fato de termos tido uma parceira que eu busquei aproximar à sociedade desde o ano passado, A Eva Maria Ruiz de Castilla, fundadora e diretora da Latin American Patients Academy (LAPA). Ter uma mulher, latino-americana, como uma das palestrantes de uma parte tão importante de uma prestigiosa conferência internacional, foi o ponto mais alto do evento para mim. Também gostei muito da abordagem dessa sessão, onde os quatro palestrantes responderam às seguintes perguntas: - Por que você é apaixonado pelo envolvimento de pacientes? - O que significa “pacientes no centro da inovação”? - Quais são as três lacunas a serem abordadas para colocar “os pacientes no centro da inovação”? No final, perguntou-se aos quatro participantes o que cada um deles priorizaria se tivesse de escolher algo para melhorar o envolvimento do público e do paciente (o que chamamos em inglês de PPI – *Patient and Public Involvement*) nas ATS? As respostas foram: 1. **Colaboração** 2. **Paridade** 3. **Vozes ouvidas** 4. **Um sistema de ATS centrado no paciente** Também tive a oportunidade de partilhar um pouco de conhecimento nesta conferência por meio de dois painéis e um pôster. O primeiro painel, endossado pelo Grupo de Interesse sobre Envolvimento de Pacientes e Cidadãos do HTAi (PCIG), chamou-se “**Avaliação de uma parte vital: Abordagens inovadoras para avaliar o envolvimento do público e do paciente nas ATS**”. Neste painel, do qual fui primeira autora, consegui reunir outras quatro mulheres que têm feito um belo trabalho pelo envolvimento de pacientes: **Dr. Eva Maria Ruiz de Castilla** (LAPA, EUA), **Dr. Lauren Elston** (*Health Technology Wales –* HTW, País de Gales, UK), **Yvette Venable** (*Institute of Clinical & Economic Review* – ICER, USA) e **Ann Single** (*Patient Voice Initiative* e HTAi PCIG *Chair*, Australia), nossa moderadora. Eva narrou a experiência da Colômbia na implementação do envolvimento do paciente e do público, iniciativa que acompanhei de perto enquanto especialista convidada. Eu apresentei alguns desobramentos de minha [tese de doutorado](https://www.researchgate.net/publication/343814702_A_PARTICIPACAO_SOCIAL_NO_PROCESSO_DE_INCORPORACAO_DE_TECNOLOGIAS_EM_SAUDE_NO_BRASIL), uma sugestão de framework que define e sistematiza ações de envolvimento de pacientes e cidadãos e destaca a importância de avaliar essas estratégias e seu impacto para contínuo aprimoramento de envolvimento no processo de ATS da agência brasileira ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). Também mencionei as estratégias utilizadas pelo [*Patient Voices Network*](https://patientvoicesbc.ca/), organização canadense da qual sou paciente parceira. Yvette trouxe a abordagem de envolvimento do Institute for Clinical and Economic Review (ICER), uma instituição independente de ATS dos EUA, além de trazer alguns exemplos de impacto de envolvimento de grupos de pacientes ([anemia falciforme, esclerose múltipla e doença de lúpus](https://icer.org/our-approach/methods-process/patient-engagement/)). Lauren também mostrou os modos pelos quais a agência de ATS do País de Gales envolve público e pacientes, avaliando o PPI e seu impacto. Essa agência possui um Grupo Permanente de Envolvimento do Paciente e Público (PPI), que fornece orientação para garantir que a Health Technology Wales estabeleça e mantenha um envolvimento eficaz durante todo o seu trabalho. Nosso segundo painel, “Alcançando o Envolvimento Eficaz do Paciente em ATS rápidas de Dispositivos Médicos”, foi organizado por **Mark Rasburn, do** National Institute for Health & Care Excellence – [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), e moderado por **Karen Facey,** (consultora de políticas de saúde baseadas em evidências e membro do *Scottish Health Technologies Group*). Nessa ocasião, pudemos discutir assuntos ainda pouco abordados (o envolvimento de pacientes na avaliação de dispositivos médicos e ATS rápidas). Mark pontuou a abordagem de envolvimento de pacientes nas ATS de dispositivos médicos do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), que se inicia com a seguinte pergunta: “O que precisamos saber?”. Para isso, a agência leva em consideração um envolvimento significativo, abordagem flexível e estratégias de comunicação proativas. Tivemos também uma paciente do Reino Unido, a **Claire Donaghy,** Chefe de Relações Exteriores do [**Bowel Cancer UK**](https://www.bowelcanceruk.org.uk/), que falou de algumas de suas experiências de envolvimento e perspectivas, enquanto paciente. Também compartilhei experiências pessoais relacionadas ao uso de dispositivos enquanto paciente, familiar e cuidadora, além de observações do tempo em que eu era líder do PPI na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), como a avaliação da Laringe eletrônica para reabilitação vocal (2017), para a qual trouxemos uma paciente para dividir sua perspectiva com a comissão. **Alice Evans** (HTW, País de Gales, UK) ressaltou que “não existe tamanho único” quando se trata de PPI. Sendo assim, a primeira etapa do processo é considerar a pergunta “o que pediríamos aos pacientes/cuidadores sobre este tópico?”, assim como colocado pelo representante do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). E isso depende da natureza do tópico (da Tecnologia da Saúde); b) da população de pacientes/cuidadores em questão e c) da [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de grupos de pacientes relevantes. É na discussão dessas questões que as metodologias de envolvimento apropriadas se tornam mais claras. O pôster intitulado “**Resultados relatados por pacientes (PROs): O que importa para as pacientes brasileiros com câncer de mama?**” (autores: Silva AS, França A, Piccin MP, Schroeder LM, Magliano C, Santos M) trouxe os resultados iniciais de uma pesquisa desenvolvida em parceria com o Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde do Instituto Nacional de Cardiologia ([**NATS-INC**](http://natsinc.org/)**)**, que demonstrou que [desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/), como a sobrevida livre de progressão da doença e qualidade de vida, estão entre aqueles que mais importam para as nossas pacientes. Por último, e não menos importante, os participantes do evento, principalmente aqueles que acompanharam a programação relacionada ao envolvimento do público e pacientes na ATS, foram agraciados com “[**Um conto de duas pandemias**](https://www.youtube.com/watch?v=vi3TqrwKVnw)”, por **Neil Bertensen**, do PCIG HTAi. Em sua fala, Neil fez um brilhante paralelo entre as pandemias de HIV e COVID-19, sobre o que aprendemos lá nos anos 1980 e que, aparentemente, esquecemos no ano passado. Segundo ele, “quando a ciência básica ainda está emergindo, há um vácuo que é preenchido com falsidades e temores, que levam à desinformação e discriminação”. Para reduzir essa desinformação, é preciso desenvolver resumos em linguagem simples sobre a evidência. E, para que seja possível disseminar essa informação, é necessário ouvir nossas comunidades, que irão nos dizer do que precisam. Além disso, destacou-se a importância do envolvimento do paciente para melhorar as políticas de saúde. A sua exposição foi concluída com algumas recomendações importantes: 1. **Aproximação com o cuidado em saúde** e **envolvimento do paciente**. 2. **Diversidade** e **inclusão** daqueles com quem nos relacionamos, necessidade de **métodos de engajamento novos** e **flexíveis** e de mais pesquisas para **avaliar o impacto** desses métodos. 3. Construção de **ligações mais fortes com as agências reguladoras**, avaliando as evidências em **tempo real**, com **envolvimento do paciente** e considerando **dados de sua experiência**. [Go to top](#) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Dra. Aline Silveira Silva é paciente com câncer de mama metastático; parceira voluntária do *Patient Voices Network*, Canadá; membro do comitê diretor do HTAi PCIG e líder do projeto *Stakeholder’s perspectives of impact of patient involvement in HTA.* Também possui um projeto pessoal de entrevistas mensais chamado “[Com a palavra, o paciente](https://linktr.ee/OPaciente)”. **Categorias:** Artigos --- ### [Pessoas com doenças reumáticas autoimunes raras têm risco aumentado de morrer de Covid-19](https://academiadepacientes.com.br/pessoas-com-doencas-reumaticas-autoimunes-raras-tem-risco-aumentado-de-morrer-de-covid-19/) **Published:** julho 4, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Se você tem mais de 35 anos e vive com uma doença reumática autoimune rara (lúpus, vasculite, esclerodermia, miosite e artrite idiopática juvenil) não pode deixar de ler este post. **Content:** Um novo estudo publicado na revista [Rheumatology](https://academic.oup.com/rheumatology/article/60/4/1902/6015211) mostra que pessoas com mais de 35 anos com doenças reumáticas autoimunes raras, como lúpus, vasculite, esclerodermia, miosite e artrite idiopática juvenil estão em risco elevado de morrer durante a pandemia. O projeto RECORDER (Registro de Exemplos de Doenças Raras Complexas em Reumatologia) analisou 170 mil [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de saúde e descobriu que, em março e abril, 1,1% das pessoas com essas doenças morreram. Isso é 1,44 vezes maior do que a taxa de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) média dessa comunidade nos meses equivalentes dos últimos cinco anos e 0,06 vezes mais do que a população geral da Inglaterra, cuja [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) nesse período foi 1,38 vezes maior. A Dra. Fiona Pearce, co-autora do estudo, disse: > “Pessoas com doenças raras geralmente apresentam resultados de saúde mais precários, então queríamos descobrir qual foi o impacto da pandemia. Agora sabemos que durante os primeiros meses da pandemia, as pessoas com essas doenças tinham maior probabilidade de morrer do que a população em geral. ” Fiona agora planeja examinar os dados do atestado de óbito para determinar a causa da [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/), bem como o impacto das medidas protetivas, para ajudar a orientar os médicos e formuladores de políticas sobre em quais serviços de saúde se concentrar, bem como na priorização de vacinas. O presidente da Sociedade Britanica de Reumatologia, Dr. Sanjeev Patel, disse: > “Esses resultados são extremamente importantes para a comunidade reumatológica. Essas condições podem ser raras, mas quando as examinamos em conjunto , vemos um número significativo de pessoas. Este é um grande estudo que mostra pela primeira vez que um subgrupo de pacientes sob nossos cuidados corre um risco maior de morrer durante a pandemia e em uma idade muito mais jovem. Ainda não sabemos as razões, mas este estudo traz em foco a necessidade de ser mais vigilante com esses pacientes – isso deve ajudar a informar futuros conselhos de proteção. “ Outras descobertas principais incluem: - Mulheres com doenças reumáticas autoimunes raras tiveram um risco de morte semelhante aos homens durante o COVID-19 – enquanto geralmente o risco de morte é menor. - O risco de pessoas em idade produtiva com doenças reumáticas autoimunes raras morrerem durante o COVID-19 foi semelhante ao de alguém 20 anos mais velho na população em geral. A paciente Lynn Laidlaw diz que embora este relatório seja uma “leitura assustadora”, ela o vê como um ponto de partida para a melhoria da comunicação entre os departamentos de reumatologia e os pacientes para ajudá-los a gerenciar melhor suas condições durante a pandemia e depois dela. A paciente Nicola Whitehill acrescenta: “Desde a pandemia, todas as minhas consultas médicas foram canceladas ou conduzidas por telemedicina. Esta pesquisa deve ser o catalisador para descobrir com urgência as razões pelas quais as pessoas com essas condições foram tão adversamente afetadas. ” [Leia o estudo completo (em inglês)](https://academic.oup.com/rheumatology/article/60/4/1902/6015211) O estudo é uma iniciativa conjunta da Universidade de Nottingham e do Serviço Nacional de Registro de Doenças da Public Health England. A orientação e a estratificação de risco da SBR permanecem inalteradas a despeito desses novos desenvolvimentos. Como os autores deixaram claro, este artigo mostra risco aumentado de morte, mas não mostra a causa da morte. Mais estudos são necessários para determinar isso. --- Fonte: Traduzido de [Rheumatology](https://www.rheumatology.org.uk/news/details/rare-autoimmune-rheumatic-disease-patients-higher-risk-dying-covid-19-pandemic) **Categorias:** Não categorizado --- ### [Relatório revela influência da indústria farmacêutica sobre as associações de pacientes](https://academiadepacientes.com.br/relatorio-revela-influencia-da-industria-farmaceutica-sobre-as-associacoes-de-pacientes/) **Published:** julho 1, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20767%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22767%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22767%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Image by [Capri23auto](https://pixabay.com/users/capri23auto-1767157/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=3100563) from [Pixabay](https://pixabay.com/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=3100563) A teia de dinheiro e influência construída pelas Big Pharma ao longo de décadas se estende de forma importante sobre as organizações que representam pacientes ou afirmam representá-los. **Isto cria conflitos de interesse e restrições até mesmo para os grupos mais respeitados**, quando se trata de reformas críticas na precificação de medicamentos. Essas são as conclusões de um novo relatório publicado nos EUA pela [Patients For Affordable Drugs.](https://patientsforaffordabledrugs.org/) ***A mão oculta: a influência da indústria farmacêutica nos grupos de defesa de pacientes*** traça um retrato do poder do dinheiro e das relações organizacionais entrelaçadas entre as empresas farmacêuticas e as principais associações estadunidenses de pacientes. Ele também documenta o papel do dinheiro da Big Pharma em “instituições filantrópicas” multimilionárias de assistência ao paciente e outros grupos que afirmam falar pelos pacientes, mas na verdade são ferramentas da indústria farmacêutica criadas para servir aos seus interesses, incluindo a proteção unilateral de seu poder de precificação. A este respeito, David Mitchell, um paciente com câncer e fundador da P**atients For Affordable Drugs**, assim se pronunciou: > “Associações de pacientes legítimas fornecem serviços importantes, incluindo educação e apoio ao paciente, defesa para garantir cobertura adequada e pesquisa de novos tratamentos. Mas eles dependem fortemente de financiamento de corporações farmacêuticas, que muitas vezes ocultam. > > Como resultado, na questão do preço dos medicamentos, elas têm conflitos de interesse que são facilmente aparentes e são impedidas de assumir posições contrárias aos seus financiadores da indústria.” > > David Mitchell O relatório, compilado ao longo de vários meses, examina uma amostra de 15 organizações nacionais de pacientes respeitadas e influentes. **Estas associações fornecem serviços valiosos e importantes aos pacientes e são fortes defensoras da cobertura e do financiamento de pesquisas**. O relatório, no entanto, mostra como sua dependência financeira da indústria farmacêutica, que quase nunca é totalmente divulgada, lhes impede de tomar posições sobre propostas de políticas que são contestadas pela indústria, mas são amplamente apoiadas pelos americanos em geral. **Especificamente, o relatório concluiu que:** **Todas, exceto uma das 15 principais associações de pacientes estadunidenses, não divulgam completa e claramente o montante total de financiamento que recebem da indústria farmacêutica.** Embora muitos dos 15 grupos apoiem a redução de custos diretos, algo que a indústria aprova, nenhuma delas apoiou propostas que permitissem que o Medicare negociasse preços mais baixos de medicamentos nos últimos dois anos, uma política rejeitada pela indústria. Medicare é o sistema de seguros-saúde administrado pelo governo dos EUA. **O financiamento de empresas farmacêuticas para “instituições filantrópicas de assistência ao paciente” produz um retorno importante sobre o investimento, às custas dos contribuintes: até 21 milhões de dólares para cada 1 milhão de dólares investido**. Duas, das quatro instituições filantrópicas examinadas, recentemente entraram em acordos judiciais com o governo por coordenação ilegal com seus ‘patrocinadores’ vinculados à indústria farmacêutica. > “Pacientes, legisladores e mídia precisam saber, quando ouvem o posicionamento de uma associação de pacientes sobre uma questão política, que o fato de ser financiada por empresas farmacêuticas pode afetar as posições públicas que a associação assume”. Mitchell verificou que um grupo que representa pacientes com câncer (a International Myeloma Foundation) dependia de duas empresas farmacêuticas para 57% de seu financiamento total em 2019. “Isso ajuda a explicar as posições assumidas no passado contra as reformas para reduzir os preços dos medicamentos e por não se pronunciar a favor das reformas que os americanos apóiam em sua maioria, como a negociação direta de preços do Medicare”, observou Mitchell. ##### Perguntas delicadas O relatório orienta os formuladores de políticas, autoridades eleitas e a mídia a indagarem associações que defendem questões de preços de medicamentos com as seguintes perguntas, de forma a melhor compreender suas relações com a indústria farmacêutica: - Quanto recebe da indústria farmacêutica? - O financiamento da indústria farmacêutica é total e claramente divulgado em seu site? - Você tem representantes da indústria farmacêutica no conselho (board)? - Você já assumiu posições contrárias àquelas dos financiadores da indústria farmacêutica? Uma cópia completa do relatório pode ser visualizada [aqui](https://patientsforaffordabledrugs.org/the-hidden-hand/) (em inglês). --- Traduzido e adaptado de [Patients for Affordable Drugs](https://patientsforaffordabledrugs.org/2021/06/29/new-report-big-pharma-influence-patient-advocacy/) ##### Para saber mais: [As duas faces do advocacy](https://academiadepacientes.com.br/as-duas-faces-do-advocacy-vale/) **Categorias:** Transparência pública --- ### [Lidar com pessoas com deficiência é mais difícil do que com as demais?](https://academiadepacientes.com.br/lidar-com-pessoas-com-deficiencia-e-mais-dificil-do-que-com-as-demais/) **Published:** junho 28, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20504%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22504%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22504%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)##### FILIPE OLIVEIRA Existem frases que nós que temos uma deficiência ouvimos o tempo todo sem notar o quanto elas seriam incomuns, na verdade grosseiras, se fossem dirigidas para outros. Não me refiro aos questionamentos diários sobre de onde vem nossa deficiência, se foi por doença ou acidente, se a gente não enxerga nadinha de nada mesmo, se sonha de noite ou como sabe se alguém é bonito sem ver. São inúmeras as perguntas curiosas que, a depender de como e quando são feitas e também de quem as responde, podem ser entendidas como naturais e saudáveis ou como invasivas e irritantes. Infelizmente não tenho receita ou manual de instruções sobre como conversar com um cego. Há poucos dias descobri que muito mais significados estão escondidos em uma fala tão frequente quanto as anteriores e que tem como propósito demonstrar empatia, vontade de aprender com o outro e construir laços. Quantas vezes, caro leitor, alguém lhe disse que iria se esforçar para aprender a lidar com você? Se você tem uma deficiência, provavelmente uma centena de vezes. Ouviu coisas assim quando foi se matricular em um curso, passou por uma entrevista de emprego, foi a uma agência de viagens, marcou um encontro num aplicativo de namoro. Isso se tiver dado sorte, pois também há risco de terem dito que não saberiam como agir na situação e fechado a porta, sugerindo que procurasse um especialista em pessoas como você. Por outro lado, caso não conviva com uma deficiência, apostaria que nunca escutou nada parecido. Mais do que isso, ficaria muito ofendido se alguém tentasse demonstrar simpatia dessa forma, seja você homem ou mulher, rico ou pobre, negro ou branco, jovem ou velho. Dirá, todos precisam me aceitar assim como sou e saber me tratar como um igual não é mais do que a obrigação de qualquer pessoa. Por que as pessoas com deficiência formam um grupo sobre o qual se pode admitir com tranquilidade que não se sabe lidar, enquanto os demais são entendidos como consumidores, profissionais, alunos, amigos, e companheiros em potencial? A exclusão que as pessoas com deficiência sempre vivenciaram na educação, na vida social e no trabalho nos levou a uma situação em que nós e as pessoas mais bem intencionadas, dispostas a iniciar uma relação conosco, nem percebem o quanto é sintomático aceitarmos que ainda estamos tão distantes que, não havendo um esforço para que aprendamos uns com os outros, nossas deficiências serão uma muralha intransponível para que haja alguma troca entre nós. Há especificidades no modo como nós que temos uma deficiência nos comunicamos, aprendemos, nos locomovemos, nos divertimos. A maioria das pessoas não sabe muito a respeito e realmente pode ser preciso que se aprenda algo no primeiro contato, que haja um aviso de que a forma certa de conduzir é deixando o cego segurar no cotovelo de quem está indicando o caminho. E estamos o tempo todo torcendo para encontrar pessoas receptivas a nosso modo de ser. Mas porque conviver com alguém com deficiência é visto com frequência como um gesto humanitário de algumas pessoas de bom coração e não algo que deveria ser natural para todos? Penso que seria muito melhor um mundo em que as pessoas conhecessem e abraçassem essas diferenças, se compreendessem e convivessem com naturalidade. Em vez disso, o cego que chega a um novo espaço costuma ser a novidade que desestabiliza. É a pessoa que ninguém tinha se preparado para receber na festa, para quem vão procurar uma cadeira no cantinho em vez de chamar para a pista. Até que um dia vem alguém disposto a aprender a lidar com a gente, a ensinar os passos da dança de mãos dadas, e ficamos imensamente gratos por terem se lembrado de nós pelo tempo que dura uma música. Quando o humor está melhor, olho a questão de cabeça para baixo. Uma vez uma pessoa da família decidiu que iria assumir o milenar trabalho do Cupido e encontrar uma namorada para mim. A primeira qualidade que enumerou sobre a pretendente imaginária é que a moça não deveria ter preconceito. Ótimo. Então a deficiência é um repelente natural de gente preconceituosa. Um grande privilégio, eu diria. Só me pergunto o motivo de as pessoas que não tem deficiência aceitarem se relacionar com alguém intolerante, que não consegue se imaginar convivendo com o diferente. Acordar de manhã ao lado de quem possui uma visão de mundo tão pobre me parece infinitas vezes mais difícil do que estar com alguém que não enxerga. Pensando bem, tem milhares de coisas que podem ser mais difíceis de lidar do que a cegueira. Imagina como seria lidar com alguém desonesto? Eu precisaria de muita meditação e empatia para me adaptar a isso. Como vocês fazem para lidar com pessoas que se acham superiores às demais? Como lidam com quem é uma enciclopédia de verdades aprendidas no WhatsApp? Tem gente que tem muita facilidade para lidar com quem fala sem parar. Para mim é ótimo, prefiro muito ficar só escutando, o que é um grande desafio para os mais calados. Como a gente lida com a pessoa que está sempre com os sentimentos à flor da pele, caminha na rua com o cachorro como se fosse a experiência mais transcendental que se pode viver em um dia de inverno e faz todas as ações de quem está a sua volta parecerem medíocres? como se faz para lidar com a pessoa que se desencantou com a vida e só quer ficar em silêncio no seu canto? Quem pode me dar uma ajuda para me relacionar com pessoas muito cultas que intimidam por sua inteligência? Parece que toda essa turma também veio sem receita ou manual de instrução. Não será fácil, mas prometo me esforçar bastante para aprender a lidar com todos vocês. Tenham paciência e me avisem se eu fizer algo errado. E já antecipo as desculpas pela minha falta de experiência. [Go to top](#) Filipe Oliveira é jornalista e músico. Vem perdendo a visão aos poucos. Reproduzido de [Folha de S. Paulo](https://hajavista.blogfolha.uol.com.br/2021/06/27/268/), 27/6/2021 **Categorias:** Não categorizado --- ### [Doenças raras: Pode faltar verba para seu direito ao medicamento?](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-pode-faltar-verba-para-seu-direito-ao-medicamento/) **Published:** junho 22, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Agentes públicos adoram empregar este princípio para negar aos doentes raros seu direito ao tratamento medicamentoso. Mas os tribunais têm derrubado tal princípio, com frequência. **Content:** Ao longo de todos estes anos pesquisando doenças raras no país, adquiri uma visão privilegiada sobre o modo como administradores públicos procuram confiscar os direitos das pessoas que delas padecem. Diante das clamorosas lesões a seus direitos fundamentais, não resta aos doentes raros alternativa, senão recorrer ao Judiciário. Não bastassem suas mazelas, suas incapacidades, seu estresse psicossocial, sua doença grave, ainda têm que brigar na justiça para reaver direitos que jamais deveriam ser-lhes negados. > “A saúde é direito de todos e dever do Estado” > > Art. 196, Constituição Federal, 1988 Um expediente comum na Administração Pública é, por exemplo, invocar a “reserva do possível” para recusar a estes pacientes o acesso a medicamentos de alto custo. Ela era ‘arroz de festa’ nas palestras presenciais de gestores informando aos doentes raros que não iriam ter moleza ao reivindicar seus direitos fundamentais. Adiar, adiar, adiar. Até que você morra. E muitos já morreram, esperando decisões dos tribunais. O princípio da “reserva do possível” aplicado ao Direito Sanitário vem sendo derrubado nos tribunais com frequência. Independente disso, alguns administradores públicos com cargos executivos ainda insistem em alardear estas baboseiras diante de platéias de doentes raros, seus familiares e cuidadores. Como **Academia de Pacientes** procura trazer aos doentes raros o melhor conhecimento para que lutem por seus direitos, chegou a hora de desmascarar esta falácia. ##### O que é a “reserva do possível”? Há uma vasta literatura em lingua portuguesa sobre o assunto. Você pode consultá-la se quiser. Mas, de um modo geral, ela sustenta que a satisfação dos direitos sociais (entre eles o seu direito ao medicamento) estaria relacionada às possibilidades econômicas do Estado. Desta forma, um limite se estabeleceria ao atendimento aos direitos fundamentais dos doentes raros (a existência de recursos nos cofres públicos). O argumento é empregado no sentido de sugerir que o custo de determinados direitos superaria os valores disponíveis no Erário e como tais não poderiam ser atendidos. ##### Como surgiu a princípio da “reserva do possível”? O princípio da reserva do possível originou-se na Alemanha na década de 1970. Foi suscitado em uma causa apresentada perante os tribunais alemães. Neste caso, a Suprema Corte Alemã decidiu que, somente se pode exigir do Estado à prestação em benefício do interessado, desde que observados os limites de razoabilidade. A decisão ficou conhecida como *numerus clausus* de vagas nas universidades. Esta histórica decisão diz respeito à ação movida por um grupo de candidatos a vagas nas faculdades públicas de Medicina que não teve êxito em ingressar nas instituições de ensino, devido aos critérios de admissão na ocasião, que limitavam o número de vagas. Parênteses agora para apontar alguns dados contextuais. O caso ocorreu na Alemanha, locomotiva atual do capitalismo mundial, em um momento em que o país enfrentava uma gravíssima crise econômica. ##### Como o princípio da reserva do possivel vem sendo aplicado no Brasil? Pelo expediente do Direito Constitucional Comparado, este princípio foi importado pelo Brasil. Assim, a administração pública, por meio do Poder Executivo, tem-se orientado por meio do emprego selvagem do principio da reserva do possível. Faz uma má interpretação do mesmo, dentro do ordenamento jurídico brasileiro. Por conta disso, muitos pacientes buscam o Judiciário em casos que tratam do acesso a medicamentos órfãos. Desta forma, a administração pública utiliza-se da reserva do possível como um estratagema para se esquivar de suas obrigações, não raro sendo derrotada nos tribunais. Agindo desta forma, o Judiciário restitui à sociedade os seus direitos à luz da Constituição Federativa da República do Brasil de 1988. > “As alegações de negativa de efetivação de um direito social com base no argumento da reserva do possível devem ser sempre analisadas com desconfiança. Não basta simplesmente alegar que não há possibilidades financeiras de se cumprir a ordem judicial; é preciso demonstrar tal impossibilidade. O que não pode é a evocação da reserva do possível converter-se “em verdadeira razão de Estado econômica, num AI-5 econômico que opera, na verdade, como uma anti-Constituição, contra tudo o que a Carta consagra em matéria de direitos sociais” > > *(FARENA, 1997, p 12)* ##### Existe possível “reserva do possível” diante da má administração de recursos públicos e da corrupção deslavada? Ao que parece não. Não parece haver limites para a malversação de verbas públicas, seja pela má administração, incompetência ou corrupção. Tudo isso irá resultar em prejuízos na aplicação das politicas sociais. É justo que a sociedade brasileira, pagadora de impostos, tenha seus direitos sociais limitados pela incapacidade do Estado de dar um paradeiro a este estado de coisas, por ação ou omissão? Em outra vertente, o Supremo Tribunal Federal já consolidou o entendimento de que a invocação do princípio da reserva do possível, “por si só”, não é capaz de anular a pretensão do paciente em reivindicar seu direito. Verifica-se que a recusa ao fornecimento da medicação poderá ser admitida apenas em situações muito excepcionais. Tem prevalecido nos tribunais a circunstância do “[mínimo existencial](https://pt.wikipedia.org/wiki/M%C3%ADnimo_existencial)”, na medida em que se presume que a ausência da medicação prescrita é capaz de, concretamente, comprometer não somente a saúde, mas também a própria vida do paciente. Se você não entendeu nada ou não está convencida/o de que não pode faltar direito para seus direitos sociais, veja este video didático da Cíntia Brunelli. Explicação clara como a água ### Queremos ouvir você! Já entrou na Justiça para obter um medicamento de alto custo? A Administração Pública evocou o princípio da reserva do possível? Conte pra gente! [Enviar](https://academiadepacientes.com.br/contato/) **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Elaboração e atualização de protocolos clínicos](https://academiadepacientes.com.br/elaboracao-e-atualizacao-de-protocolos-clinicos/) **Published:** junho 21, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:**

A série de posts intitulada Doenças raras: para onde vamos? é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes. Dados atualizados até maio de 2020

**Content:** **Para melhor visualização das imagens abaixo, coloque seu smartphone na posição horizontal.** ##### Principais avanços e desafios na elaboração e atualização de PCDTs ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201241%20386%22%20width%3D%221241%22%20height%3D%22386%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221241%22%20height%3D%22386%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A Portaria 199/2014 estabeleceu em suas diretrizes que os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDTs) são ferramentas para a promoção, prevenção e cuidado integral das pessoas com doenças raras. Eles são os instrumentos que qualificam o cuidado através de suas recomendações, servindo como base para os serviços prestarem o atendimento clínico e medicamentoso ao paciente e determinarem o diagnóstico para essas doenças. Como um dos principais instrumentos de estruturação do cuidado, os PCDTs são especialmente importantes para as doenças raras. Por se tratar de doenças pouco conhecidas e com poucos profissionais de saúde especialistas, os protocolos servem como um guia para os profissionais da atenção básica e especializada no cuidado para com essas pessoas. Com isso em mente, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) publicou um relatório de priorização de PCDTs para doenças raras31 em maio de 2015, ano seguinte à publicação da Portaria, com o objetivo de garantir o princípio da atenção integral aos pacientes. Foram selecionadas 43 doenças ou grupo de doenças prioritárias, cujos protocolos deveriam ser publicados até o final de 2018. A seleção de doenças focou nas que ainda não possuíam PCDT, a partir de critérios (i) inerentes à doença; (ii) relacionados ao tratamento clínico e (iii) político-estratégicos. O processo de elaboração da lista contou com a participação de um painel de especialistas e uma consulta pública, que contou com 834 contribuições, 91% delas de pacientes, familiares, amigos ou associações de pacientes. A iniciativa, entretanto, não produziu os resultados esperados. Entre maio de 2015 e maio de 2020, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) publicou 46 PCDTs de doenças raras32, mas apenas 9 deles faziam parte da lista prioritária, como observado no gráfico abaixo. ##### PCDTs de doenças raras elaborados/atualizados pela Conitec (2015-2020) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201241%20423%22%20width%3D%221241%22%20height%3D%22423%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221241%22%20height%3D%22423%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Elaborado pela Prospectiva com dados da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Última atualização em maio de 2020. Disponível em Vale pontuar também que 28 (60%) desses 46 PCDTs envolvia atualizações. É evidente que não se pode descartar a importância do esforço de revisão dos protocolos; por outro lado, isto não resulta em um maior número de doenças com diretrizes de diagnóstico e de cuidado sendo definidas, que foi o que foi pactuado entre o Ministério da Saúde, a comunidade de pacientes e de profissionais de saúde no início de 2015. Avançando um pouco mais na análise dos dados disponibilizados pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) nota-se outra tendência. Dos 9 PCDTs elaborados e que compunham a lista prioritária, 7 (77%) foram precedidos de decisões de incorporação de tecnologias, o que por si só já obriga a elaboração do protocolos, inclusive para permitir a dispensação de medicamentos no SUS, independentemente de estar ou não na lista de prioridade. ##### Novos PCDTs para doenças raras elaborados pela Conitec (2015-2020) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201241%20712%22%20width%3D%221241%22%20height%3D%22712%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221241%22%20height%3D%22712%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Elaborado pela Prospectiva com informações da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), 2020. Classificação de doenças raras realizada com metodologia da Prospectiva, baseada em diretrizes (guidelines) da OMS e do Ministério da Saúde. Disponível em: .Assim, o relatório de priorização da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não parece estar sendo utilizado como norteador para a elaboração de novos protocolos para doenças raras. Sem uma priorização efetiva e sem um planejamento de como o cuidado será organizado, o manejo de inúmeras doenças raras permanece sem uma diretriz nacional que oriente os profissionais de saúde na ponta. Isso é especialmente crítico para as doenças raras que ainda não possuem terapia medicamentosa disponível (95% delas) ou incorporada ao SUS e que, por isso, não geram o gatilho na [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para a publicação de PCDTs. Para que se proporcione a atenção integral estabelecida pela Portaria 199/2014, o número de PCDTs de doenças raras deve ser ampliado, orientando o correto tratamento, diagnóstico e o cuidado multidisciplinar. Para que isso seja feito de forma organizada e sem negligenciar doenças que ainda não têm tratamento medicamentoso, é necessário que haja planejamento por parte das autoridades gestoras do SUS e cobrança pela sociedade de que esse planejamento será seguido, evitando que se repita o resultado de todo o esforço de priorização realizado em 2015. --- ## Leia os outros posts desta série! ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Para ter acesso aos posts desta série publicados até o momento, clique **[aqui](https://docs.google.com/document/d/e/2PACX-1vRuDreCTmVsT3eurxgUvF488uwKgR5Qc7MQrtdHBwzlkRUA_b1x8F1NramrafMGuzFlXGUtwPf2PAz-/pub)**. **Categorias:** Não categorizado --- ### [Por uma questão de direito, prioridade e humanidade](https://academiadepacientes.com.br/por-uma-questao-de-direito-prioridade-e-humanidade/) **Published:** maio 28, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Vacinação contra a Covid-19 para pessoas com deficiência não pode impor recorte socioeconômico. **Content:** #### Daniela Rorato1 A acessibilidade programática é um conceito da [Lei Brasileira de Inclusão](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2015-2018/2015/lei/l13146.htm) (LBI), criada para derrubar as barreiras embutidas nas políticas públicas: decretos, portarias e leis devem ser elaborados de forma inclusiva e para facilitar a vida da pessoa com deficiência. O [Plano Nacional de Imunização](https://www.gov.br/saude/pt-br/media/pdf/2021/janeiro/29/planovacinacaocovid_v2_29jan21_nucom.pdf) (PNI) revelou exatamente o oposto, trazendo uma aflição a mais para as pessoas com deficiência no meio da pandemia: a constatação de sua invisibilidade. No lançamento do plano, já assustou o fato de as pessoas com deficiência, que deveriam ser prioridade, terem sido escaladas para a quarta e última fase da vacinação. Fato que levou entidades do segmento a criarem os movimentos nacionais “Eu Mereço Uma Dose de Respeito” e “[Vacina Já](https://youtu.be/964iEl0CyuE)“, pleiteando a vacinação imediata das PcDs, por razões da sua extrema fragilidade e pela associação de doenças à deficiência, que ocorre em boa parte dos casos. O movimento recorreu à Suprema Corte, que deu por compreensão a vulnerabilidade dos [quadros sindrômicos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/quadros-sindromicos/) e patologias associadas à deficiência, ordenando que o grupo fosse inserido na terceira e atual etapa, junto às pessoas com [comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/). Seria um breve alívio caso não existisse uma inusitada barreira: o PNI determina que só sejam vacinadas as PcDs cadastradas no Benefício da Prestação Continuada (BPC) concedidos para pessoas de baixa renda. Um recorte socioeconômico imposto unicamente a quem tem deficiência. Para outros grupos igualmente prioritários, como idosos e gestantes, nada se exigiu. Uma absurdez incompreensível, que viola um direito adquirido. Alguns gestores estaduais, também de municípios, optaram por não seguir à risca o PNI e de forma autônoma e empática, extinguiram a exigência do BPC para vacinação das pessoas com deficiências na vacinação local. Destaque-se aí a importância da autonomia para uma gestão pública na hora de adotar políticas humanitárias. E, na contramão do PNI, cidades como Rio de Janeiro, Curitiba, Salvador, Maceió, João Pessoa e Teresina optaram por seus próprios critérios de vacinação para PcDs, anunciando que não seria necessário a exigência do cadastro no BPC. São Paulo, cidade natal da Coronavac, ainda segue à risca o PNI e tem vacinado somente com a comprovação de cadastro no BPC. No Recife, onde resido e atuo como ativista pelos direitos das pessoas com deficiência, a pandemia nos motivou a criação do Comitê de Crise em Defesa das Pessoas com Deficiência – Enfrentamento Covid-19, que reúne cerca de 15 entidades da sociedade civil e representantes de entidades de classe e conselhos, unidos pela mesma causa. Não demorou para abrirmos o diálogo com os governos estadual e dos municípios com muitas pautas: teleatendimento para mães cuidadoras e pessoas com doenças raras; exigência de comunicação acessível na divulgação das informações e decretos locais sobre a pandemia; implementação urgente da acessibilidade comunicacional e digital em toda a comunicação institucional do governo; priorização na vacinação; e, finalmente, exclusão da veiculação ao BPC para pessoas com deficiência serem vacinadas. Pleito conquistado por nós no último dia 21 de maio, quando foi anunciado pelo governo que a vacinação para PcDs ocorreria independentemente de terem ou não o BPC. Um segmento cujas pessoas encontram tantas barreiras para integrar-se à sociedade não deveria ser surpreendido com a negação de um direito básico. O que dizer de um PNI que exclui? Isto foi objeto da CPI da Covid, no dia 20 de maio, quando a senadora Mara Gabrilli (PSDB-SP), que tem tetraplegia, questionou o ministro da Saúde, Marcelo Queiroga, sobre o critério de vacinação para pessoas com deficiência. Em resposta, o ministro afirmou que o PNI foi concebido antes do início de sua gestão. Empatia e boa vontade são fundamentais para mudar o que está errado. --- 1 Empreendedora social, mãe de Guto, idealizadora do projeto #Mãelitante e ativista dos direitos das pessoas com deficiência e da mãe cuidadora Reproduzido de [Folha de S. Paulo](https://www1.folha.uol.com.br/opiniao/2021/05/por-uma-questao-de-direito-prioridade-e-humanidade.shtml?origin=folha), 28/05/2020 **Categorias:** COVID-19 **Tags:** covid-19 --- ### [Vacina: Entidade solicita esclarecimentos sobre procedimentos em pacientes imunocomprometidos](https://academiadepacientes.com.br/vacina-entidade-solicita-esclarecimentos-sobre-procedimentos-em-pacientes-imunocomprometidos/) **Published:** maio 27, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Você deve estar acompanhando o grande avanço que os EUA têm experimentado na vacinação contra a Covid-19. Mas, em outras frentes, a comunidade estadunidense de pessoas que vivem com doenças raras têm manifestado preocupação. [Estudos recentes](https://www.hopkinsmedicine.org/news/newsroom/news-releases/organ-transplant-recipients-remain-vulnerable-to-covid-19-even-after-second-vaccine-dose) revelaram que pacientes transplantados (entre eles, doentes raros) podem continuar vulneráveis à Covid-19, mesmo depois da segunda dose da vacina. Além disso, o recente anúncio da [desobrigação do uso de máscaras](https://g1.globo.com/mundo/video/video-a-emocao-de-reporteres-nos-eua-ao-tirarem-as-mascaras-ao-vivo-9515946.ghtml) **naquele país** tem preocupado pacientes imunocomprometidos, dado o risco mais elevado de contágio desta população vulnerável. Por conta disso, na quinta-feira passada (20/5) a EveryLife Foundation for Rare Diseases enviou uma carta aos dirigentes do Centro de Prevençao e Controle de Doenças (CDC), manifestando suas preocupações acerca destes temas e pedindo providências. O CDC é responsável pela vigilância sanitária nos EUA. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2021/05/everylife-foundation.pdf” title=”everylife foundation”\] A carta se concentrou em três pontos relevantes: 1. Dados emergentes que mostram que as vacinas contra a COVID-19 podem ser menos eficazes entre pessoas imunocomprometidas. 2. O impacto das mudanças nas orientações do Centro de Controle de Doenças (CDC) sobre o uso de máscaras em relação à população com doenças raras. 3. Acessibilidade continuada e necessidades de informação sobre as doenças raras à medida que a pandemia de COVID-19 evolui e a campanha de vacinação prossegue. O documento ressalta que pesquisas recentes têm demonstrado que, “embora as vacinas sejam seguras, os indivíduos imunocomprometidos, os submetidos a um transplante de órgão sólido ou em uso de medicamentos imunossupressores podem produzir pouca ou nenhuma resposta de anticorpos às vacinas de RNA mensageiro (mRNA) atuais”. Dito de outro modo, isso significa que, apesar da vacinação, “pode haver uma proporção significativa desta população específica que não estará protegida da infecção por SARS-CoV-2 no nível demonstrado em ensaios clínicos”. Por conta disso, a Everylife Foundation solicita ao CDC “orientação e comunicação aprimoradas” de forma a que pacientes, familiares e profissionais de saúde possam tomar decisões informadas para se proteger do COVID-19, notadamente após as recomendações recentes do CDC sobre a não-obrigatoriedade o uso de máscaras . A carta também apela ao CDC para aumentar a coleta de dados em casos envolvendo pessoas que contraem COVID-19 apesar de estarem totalmente vacinadas, de forma a se “construir uma base de evidências para determinar quem está em maior risco, quais intervenções podem ajudar a melhorar a probabilidade de alcançar a proteção total da vacina e quais testes podem prever com segurança o nível de proteção de uma pessoa”. Além disso, a EveryLife exortou o CDC a expandir os esforços para garantir a distribuição acessível e equitativa de vacinas para adolescentes de alto risco e suas famílias, independentemente de sua localização geográfica, mobilidade física, habilidades tecnológicas ou níveis de alfabetização. A Everylife Foundation recomenda que pacientes e cuidadores com dúvidas sobre as vacinas contra a COVID-19, novas orientações de máscara ou outras práticas recomendadas para se manterem seguros, devem conversar com sua equipe de profissionais de saúde, principalmente se tiverem recebido um transplante de órgão sólido, forem imuncomprometidos ou estiverem tomando medicamentos imunossupressores. A EveryLife Foundation for Rare Diseases é uma organização não-partidária 501 (c) (3), sem fins lucrativos, dedicada a capacitar a comunidade de pacientes com doenças raras a defender uma legislação e políticas impactantes e científicas que avancem o desenvolvimento equitativo e o acesso a diagnósticos que salvam vidas, tratamentos e curas. #### Leia também [Tenho doença rara. Devo tomar vacina? Depende](https://academiadepacientes.com.br/tenho-doenca-rara-devo-tomar-vacina-depende/) **Categorias:** COVID-19 --- ### [Acesso ao diagnóstico](https://academiadepacientes.com.br/acesso-ao-diagnostico/) **Published:** maio 18, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Damos seguimento à série de posts intitulada **Doenças raras: para onde vamos?** Ela é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Hoje trataremos da importante questão do acesso ao diagnóstico. Quando se fala em doença rara, o acesso ao diagnóstico é um desafio que se impõe não apenas no Brasil, mas no mundo todo. A história recorrente é que os pacientes acabam circulando na rede de serviços do SUS durante anos, passando por diversos especialistas, recebendo diagnósticos equivocados, fazendo tratamentos aleatórios, antes de obterem o diagnóstico correto. Um estudo19 realizado com famílias de pessoas com doenças raras no Rio Grande do Sul evidenciou as dificuldades enfrentadas até o diagnóstico correto e os aspectos emocionais que a situação gera para a família (angústia, dúvidas, desespero), e como os serviços de referência tiveram um papel fundamental para facilitar e aliviar este processo. A Portaria 199/2014 traz entre seus objetivos a garantia do acesso a meios diagnósticos, em tempo oportuno. Além das ações previstas de diagnóstico precoce, por meio da identificação de sinais e de sintomas e encaminhamento de casos com resultados alterados, um dos principais avanços da política foi a incorporação de procedimentos diagnósticos pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que receberam o repasse do Ministério da Saúde via APAC, conforme visto anteriormente. Entre os requisitos para habilitação, o Ministério criou exigências para garantir que os serviços tenham capacidade de realizar os testes, devendo possuir ou contratualizar sua aquisição junto a laboratório de patologia clínica, anatomia patológica e de exames genéticos e laboratório de imagem. Desde 2014, no entanto, essa relação de procedimentos não foi revista ou ampliada, o que vem fazendo com que as necessidades da comunidade médica e dos pacientes continuem sem resposta. Inicialmente, cabe analisar os procedimentos diagnósticos já disponíveis no SUS. Os diagnósticos incluídos pela Portaria foram um importante passo na direção do cuidado integral, visto que o manejo correto da doença depende diretamente da capacidade do sistema de diagnosticá-la e de encaminhar o paciente para os serviços de saúde aptos a responder às suas necessidades. Por outro lado, é essencial trazer aqui três obstáculos atuais que fazem com que o acesso ao diagnóstico seja um dos maiores debates na agenda de doenças raras. O primeiro, o financiamento. Os valores reembolsados pelo Ministério da Saúde foram estabelecidos em 2014 e, já naquela época, foram vistos como insuficientes para cobrir seus custos, o que foi reforçado durante as entrevistas realizadas neste estudo conforme se verá à frente. A maior parte dos exames diagnósticos depende de insumos importados, o que, dada a variação cambial, torna ainda maior o desafio do financiamento dos serviços habilitados e das secretárias de saúde. É evidente que a própria divisão de responsabilidades entre os três entes da federação pressupõe que os estados e os municípios também participem do financiamento desses diagnósticos, mas a partir do momento em que o valor de repasse da União não acompanha nem ao menos o índice de inflação anual, o peso sobre os gestores subnacionais aumenta inevitável e desproporcionalmente. **Figura 1 – Variação dos valores das APACs, do IPCA e do câmbio (US$/R$) entre 2014 e 2020 (abril)** *Fonte: Dados do Banco Central do Brasil e do IBGE, 2014-2020* \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2021/05/figura9\_Pag29-convertido.pdf”\] A solução mais comum para esse tipo de problema acaba sendo buscada no caso a caso, dentro do próprio orçamento do serviço habilitado, fora de uma lógica de repasse definido junto às secretarias de saúde. Essa falta de previsibilidade orçamentária poderia ser reduzida, senão solucionada, com mais planejamento e coordenação entre o serviço e a secretaria de saúde, ao definirem um volume de recursos específico para o diagnóstico de doenças raras na lei orçamentária anual, durante o processo de planejamento. O segundo, a remuneração via APAC. A remuneração dos exames diagnósticos acontece apenas para os serviços habilitados, de modo que outros estabelecimentos que solicitem a realização desses exames devem pagar por eles integralmente. No entanto, esse é o caso de boa parte dos hospitais do país, já que a maioria dos que atendem pacientes com doenças raras não estão habilitados para fazê-lo formalmente. O terceiro é observado antes mesmo de o paciente chegar ao serviço habilitado. Para que os pacientes sejam referenciados a esses serviços, é preciso que a rede de atenção básica esteja preparada para reconhecer sinais e sintomas que possam despertar a suspeita de uma doença rara. Como apontado por grande parte dos entrevistados, o persistente desconhecimento sobre as doenças raras entre os profissionais de saúde, a ausência de iniciativas de capacitação e educação continuada no nível municipal e a falta de diretrizes claras para o diagnóstico e para o referenciamento dos pacientes na rede do SUS são os principais impeditivos para que se faça o diagnóstico de forma precoce, evitando consequências graves para a qualidade de vida do paciente. O resultado dessa desorganização, além das possíveis e prováveis perdas irreversíveis e imensuráveis para o paciente, é o uso ineficiente dos recursos públicos. O papel das secretarias municipais de saúde, nesse caso, se torna particularmente relevante, já que é sua responsabilidade capacitar os profissionais e estabelecer os fluxos de atendimento, com o apoio técnico e financeiro do estado e do governo federal. Além da identificação de sinais e sintomas, desempenha um papel importante no diagnóstico o Programa Nacional de Triagem Neonatal21, que consiste na realização de diversos testes, como o do olhinho (triagem ocular), da orelhinha (triagem auditiva), do coraçãozinho e, o mais conhecido deles, o Teste do Pezinho. O sucesso e a amplitude do Programa estão relacionados não só com a triagem já nos primeiros dias de vida do bebê, mas também com o diagnóstico confirmatório, o monitoramento e o tratamento do recém-nascido em uma rede de cuidados com fluxos claros de referência e contrarreferência para cada doença diagnosticada. Nos últimos anos, a ampliação do número de doenças cobertas pelo Teste do Pezinho tem sido discutida e implementada por alguns municípios, estados e pelo Distrito Federal, tendo como foco os erros inatos do metabolismo, que são de triagem menos complexa quando comparadas às anomalias congênitas, por exemplo. Os gestores subnacionais possuem independência para, com financiamento próprio, constituir seus próprios programas de triagem, o que abre espaço para que se criem projetos-piloto para o diagnóstico precoce de novas doenças e que possam servir de exemplo para sua posterior expansão para outras localidades. Por outro lado, essas iniciativas não reduzem a importância de se levar o debate sobre a expansão da triagem neonatal para o nível federal. É necessário que o Ministério da Saúde, junto com os secretários estaduais e municipais de saúde, discuta novas fases de expansão do Programa, inclusive no aspecto orçamentário, evitando que se criem disparidades regionais no momento mais crítico para o cuidado do paciente com doença rara, que é o diagnóstico precoce. Para ampliar o acesso ao diagnóstico na triagem neonatal nos procedimentos realizados pelos serviços habilitados e mesmo a exames que ainda não estão disponíveis no SUS, dois passos devem ser dados. Primeiro, é necessário que as secretarias e os serviços dialoguem e pactuem uma rede de convênios com laboratórios de diagnósticos, o que permitiria organizar a demanda regionalmente, por exames específicos, por exemplo, e, assim, negociar melhores preços com o aumento de volume. Enquanto cada serviço ou cada secretaria buscar atender as suas demandas de maneira independente, estarão deixando passar a oportunidade de efetivar o princípio da [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) do gasto relacionado ao orçamento público, o que permitiria a discussão sobre novos avanços no cuidado desses pacientes. Segundo, é preciso enxergar o acesso ao diagnóstico como uma responsabilidade que pode ser compartilhada tanto com a indústria farmacêutica quanto com os laboratórios de diagnóstico. A grande tendência dos últimos anos é que esses dois atores sejam vistos como parte integrante da estratégia do cuidado e não apenas como fornecedores e prestadores de serviço fechados numa relação meramente transacional. Do ponto de vista da gestão pública, parcerias permitiriam a redução do impacto orçamentário da ampliação das redes de cuidado e de novas terapias no SUS; do ponto de vista dos profissionais de saúde, uma rede mais organizada e com menores barreiras de acesso permitiria que fossem oferecidos cuidados mais adequados aos pacientes e às suas famílias; para a indústria farmacêutica, a garantia do diagnóstico correto em tempo adequado é a garantia do resultado terapêutico alcançado; para os laboratórios de diagnóstico, haveria a abertura de espaço para ampliar os serviços prestados ao SUS, hoje muito limitados devido ao custo dos exames; e, claro, os maiores beneficiados desse arranjo seriam os pacientes e as suas famílias, com a redução da sofrida jornada de anos até que se chegue ao diagnóstico. Iniciativas desse tipo parecem estar sendo discutidas junto a algumas secretarias de estado de saúde, como a de São Paulo. As experiências e os aprendizados resultantes desses projetos-pilotos precisam ser tomadas como exemplos, inclusive pelo Ministério da Saúde, que pode exercer um papel de coordenação importante dessas iniciativas, inclusive em um contexto de avaliação de tecnologias para o SUS. **Quadro 1 – Principais avanços e desafios no acesso ao diagnóstico** \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2021/05/quadro8\_Pag32jpg-convertido.pdf”\] **Categorias:** Portaria 199/2014 --- ### [Tenho doença rara! Devo tomar vacina? Depende](https://academiadepacientes.com.br/tenho-doenca-rara-devo-tomar-vacina-depende/) **Published:** maio 14, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)** **As [Redes de Referência Européias](https://academiadepacientes.com.br/glossary/redes-europeias-de-referencia/) (ERN) divulgaram seu posicionamento sobre as prioridades e contra-indicações relativas à vacinação contra a COVID-19 em pessoas com doenças raras.** Oano de 2021 será marcado pelos programas de vacinação contra a SARS-CoV-2. Atualmente, vários Estados-Membros da União Européia estão definindo prioridades nos programas de vacinação para grupos específicos de doentes, incluindo aqueles com doenças raras. **Por outro lado, existem alguns pacientes com doenças raras para os quais a vacinação pode ser contra-indicada.** Como as [Redes de Referência Européias](https://academiadepacientes.com.br/glossary/redes-europeias-de-referencia/) (ERNs) são formadas por especialistas em doenças raras, foi solicitado que todas elas fornecessem suas opiniões sobre as prioridades e contra-indicações para pacientes com doenças raras em sua rede. Os resultados estão resumidos abaixo e foram discutidos durante reunião interna do Grupo Coordenador da ERN, de 27 de janeiro de 2021. Em primeiro lugar, as ERN aconselham que as recomendações gerais da Agência Européia de Medicamentos (EMA) sobre novos medicamentos sejam seguidas. As recomendações abaixo não estão completas e se aplicam apenas à população adulta. Além disso, essas recomendações baseiam-se na opinião de especialistas, visto que inexistem evidências mais robustas para a maioria das doenças raras. Em caso de as evidências mais consistentes estarem disponíveis, isso é mencionado na declaração abaixo. As ERNs destacam que é muito importante que sejam recolhidas evidências sobre pessoas com doenças raras em programas de vacinação, e que, melhor ainda, seria realizar ensaios clínicos com esta população. Este documento aqui reproduzido, baseado na opinião de especialistas, com recomendações somente para adultos, é apenas o ponto de partida com o objetivo final de se ter uma visão geral completa das recomendações nos próximos anos e, portanto, precisará de atualizações muito regulares. Posições atualizadas [estarão disponíveis nos sites de muitos ERNs](https://ec.europa.eu/health/ern_pt). **Pacientes com doenças raras com prioridades para a vacinação COVID-19**: **Relacionadas a problemas respiratórios:** - Pacientes com uma doença rara do sistema respiratório, como deficiência de alfa-1-antitripsina, hipertensão pulmonar, doenças pulmonares intersticiais, especialmente naqueles pacientes com grave manifestação da doença e com função pulmonar prejudicada. - Pacientes com obstruções das vias aéreas superiores que requerem suporte respiratório (CPAP, BiPAP, traqueostomia etc.): especificamente, síndromes de Apert, Crouzon e Pfeiffer, disostose facial (por exemplo, síndromes de Treacher-Collins, Nager e Miller), sequência de Robin, fenda laríngea e traqueal e estenose . - Pacientes com doenças neuromusculares raras com comprometimento respiratório devido a fracos músculos respiratórios e / ou deformidades da parede torácica ou das vias aéreas superiores; e pacientes com doenças ósseas raras que afetam anormalidades da parede torácica causando, conseqüentemente, insuficiência respiratória. **Relacionadas a problemas cardiovasculares:** - Pacientes com síndrome de arritmia primária e história de arritmias sintomáticas, incluindo pacientes com síndrome de Brugada. - Paciente com cardiomiopatia (ou doença cardíaca congênita) e fatores de risco (função sistólica ventricular esquerda reduzida, insuficiência cardíaca, New York Heart Association -NYHA III / IV ou hipertensão pulmonar). - Paciente portador de uma (provável) variante patogênica no gene do canal de sódio cardíaco SCN5A. - Pacientes com colagenopatias que causam complicações cardiovasculares. **Relacionadas à imunodeficiência ou câncer:** - Pacientes com câncer raro dentro de dois anos após o diagnóstico. - Pacientes com doenças malignas hematológicas tratadas, começando por aqueles que receberam transplante alogênico de células-tronco hematopoéticas (após enxerto) ou pacientes com [comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/) e pacientes mais velhos (maiores de 65 anos). - Pacientes em terapia imunossupressora e com doença renal crônica avançada. - Pacientes a serem submetidos ou após transplante de órgão sólido ou disfunção crônica do aloenxerto. - Pacientes com distúrbios de cálcio e fosfato complicados com hipocalcemia e / ou doença renal crônica e / ou deficiência imunológica. - Pacientes com síndrome poliglandular auto-imune tipo-1 (APECED / APS1) ou poliendocrinopatia autoimune tipo 1. - Pacientes com doenças bolhosas autoimunes (AIBD), pois usam altas doses de corticosteroides e medicamentos imunossupressores, que aumentam muito o risco e a gravidade da infecção por COVID-19. - Pacientes afetados por anemia hemolítica crônica com esplenectomia. **Relacionadas a doenças endócrinas:** - Pacientes com hiperaldosteronismo primário. - Pacientes com síndrome de Cushing: [comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/) (hipertensão, diabetes mellitus) com risco aumentado demonstrado para curso grave de COVID-19. - Pacientes com insuficiência suprarrenal (todos os tipos de Addison C14 suprarrenal, CAH, SAI): Em geral, não consideramos os pacientes com insuficiência suprarrenal em maior risco para COVID-19 ou em risco particular para um curso grave de COVID-19. Mas como os pacientes com insuficiência suprarrenal apresentam maior risco de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) no caso de infecções devido ao risco adicional de crises suprarrenais, concordamos que eles deveriam estar um degrau acima na lista de prioridades para vacinação e obter os respectivos certificados de vacinação. - Em geral, os pacientes com distúrbios raros da tireoide não devem ser priorizados. As exceções a esta recomendação são os pacientes gravemente debilitados, como os pacientes com deficiência de MCT8 e formas graves de alfa-RHT. **Outros pacientes com doenças raras:** - Pacientes com doenças oculares raras, pois correm maior risco de serem contaminados pela COVID-19 na vida diária, pois não podem aplicar [gestos de barreira](https://msan.gouvernement.lu/dam-assets/covid-19/fiches_information/pt/Fiche-GB-PT.pdf) contra a doença. - Pacientes com cirrose hepática avançada. - Pacientes afetados por disfunções metabólicas de aminoácidos e ácidos orgânicos (AOA). - Pacientes afetados por distúrbios do metabolismo do piruvato, defeitos do ciclo de Krebs, distúrbios da fosforilação oxidativa mitocondrial, distúrbios do transporte e metabolismo da tiamina (PMMD). - Pacientes afetados por distúrbios de carboidratos, oxidação de ácidos graxos e de corpos cetônicos (C-FAO). - Pacientes afetados por doenças do armazenamento lisossomal (LSD). - Pacientes afetados com distúrbios de hemoglobina como doença falciforme ou talassemia maior / intermediária com [comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/). - Pacientes com formas sistêmicas de epidermólise bolhosa e doenças de fragilidade da pele. - Pacientes com doenças bolhosas autoimunes cutâneas (pênfigo, penfigoide) (Joly P et al. ***J Am Acad Dermatol*** (no prelo). - Mulheres com incontinência pigmentar correm o risco de infecção COVID-19 grave, pois 25% delas têm altas concentrações de autoanticorpos direcionados contra interferons do tipo I, causando uma forma mais grave de COVID-19 (Bastard et al. ***Science***. Outubro de 2020 23;370 (6515): eabd4585). - Pacientes com epilepsias refratárias apresentam maiores riscos relacionados ao COVID do que a população geral, independentemente de sua etiologia subjacente. Esta opinião é baseada na (pequena) série de casos de COVID-19 e epilepsia, mostrando que pessoas com epilepsia parecem ter com mais frequência infecções por COVID-19 e que o desfecho é pior (Cabezudo-García et al. ***Neurology***. 2020 Set 8;95 (10): e1417-e1425) e que as pessoas com epilepsia sofrem mais frequentemente de pneumonia (taxa de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) padronizada 6,6; Neligan et al. ***Brain***. Feb 2011; 134 (Pt 2): 388-95). **Outros familiares relacionados a pacientes com doenças raras:** - Pais ou tutores de crianças submetidas a quimioterapia intensiva e / ou transplante de células-tronco. - Pais ou tutores de recém-nascidos com malformação congênita. - Pais ou tutores de crianças com doenças autoimunes que recebem imunossupressão intensiva. - Membros da família de crianças com imunodeficiências congênitas ou adquiridas. - Pais ou tutores de crianças hospitalizadas por um longo período de tempo. **Contra-indicações para a vacinação COVID-19:** Quase todos as ERNs indicaram que nenhuma das doenças raras incluídas em suas esferas de interesse têm contra-indicação para a vacinação COVID-19. As exceções estão listadas abaixo: **PARA ESTAS PESSOAS A VACINAÇÃO ESTARIA CONTRA-INDICADA SEGUNDO AS REDES DE REFERÊNCIA EUROPÉIAS** - Pacientes com doenças neuromusculares raras que podem ter uma opção com terapia gênica viral com AAV9 devem evitar vacinas mediadas por vírus adeno-associados (AAV). - Em geral, deve-se ter cuidado com os pacientes envolvidos em estudos de terapia gênica. - Alguns pacientes que participam de ensaios clínicos podem ter contra-indicações, dependendo do tipo de ensaio clínico. - Observe que as vacinas COVID-19 não são testadas para a faixa etária pediátrica nem são recomendadas vacinações na faixa etária pediátrica submetida a quimioterapia intensiva ou transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas por motivos de insuficiente ou incompleta resposta imunológica. As ERNs solicitam que sua opinião de especialista seja considerada ao se estabelecer prioridades no programa de vacinação contra a COVID-19. Assina, em nome de todos os coordenadores das ERN, Prof. Nicoline Hoogerbrugge, MD, PhD Chefe do grupo de coordenadores ERN e Coordenadora da ERN GENTURIS [Go to top](#) Adaptado de [Summary of the view of all ERNs on priorities and contra-indications for COVID-19 vaccinations](http://ummary%20of%20the%20view%20of%20all%20ERNs%20on%20priorities%20and%20contra-indications%20for%20COVID-19%20vaccinations) **Categorias:** COVID-19 --- ### [Novela do Spinraza ganha mais um capítulo](https://academiadepacientes.com.br/novela-do-spinraza-ganha-mais-um-capitulo/) **Published:** maio 13, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) decidiu ontem (12/5) aprovar a indicação do Spinraza® para atrofia muscular (AME) tipo II com surgimento de sintomas até os 18 meses de idade. A decisão ocorre após [audiência pública](https://youtu.be/ajNg560YwQs) sobre o tema ocorrida em 19 de março deste ano. Com isso ficam de fora ainda os pacientes com AME tipo III e do tipo I com ventilação mecânica permanente. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20784%20252%22%20width%3D%22784%22%20height%3D%22252%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22784%22%20height%3D%22252%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Este é mais um capítulo de uma novela cheia de [peripécias e reviravoltas](https://academiadepacientes.com.br/spinraza-uma-novela-sem-final-feliz/). #### Conheça os tipos de AME **AME TIPO 0**: É a forma mais grave de AME, e uma das mais raras. Tem início no período pré-natal e, além de acometimento motor e respiratório, pacientes com AME Tipo 0 podem apresentar alterações cardíacas e cerebrais. **AME TIPO 1**: Também conhecida como doença de Werdnig-Hoffman, é o subtipo mais comum de AME, correspondendo a cerca de 60% dos casos reportados na literatura. Sinais e sintomas têm início antes dos seis meses de vida. **AME TIPO 2**: A AME 5q tipo 2, ou doença de Dubowitz, é a forma intermediária da doença em que os sintomas geralmente se iniciam entre os seis e dezoito meses de idade. Atinge cerca de 29% dos casos reportados na literatura. **AME TIPO 3**: Também conhecida como doença de Kugelberg-Welander, atinge cerca de 13% dos casos. Os primeiros sintomas aparecem após os dezoito meses de idade. **AME TIPO 4**: Forma mais branda da doença, a AME tipo 4 é também uma das mais raras, representando menos de 5% dos novos casos. Na maioria das vezes, os primeiros sintomas aparecem a partir da segunda ou terceira década de vida. Pessoas com AME tipo 4 não apresentam dificuldades respiratórias ou de alimentação. Para Renato Trevellin, presidente da associação “Unidos pela Cura da AME”, a notícia é boa, mas ainda falta, segundo ele, incorporar Spinraza® ao SUS para a AME tipo 3 e AME tipo 1 com ventilação permanente. Ele também manifesta preocupação sobre a efetiva disponibilização desta terapia aos pacientes habilitados a recebê-la: > Só esperamos que a incorporação ao SUS para AME tipo II funcione, porque hoje está muito difícil para as pessoas terem acesso aos centros de referência, no caso da AME tipo I. Distância, dificuldade de conseguir a consulta, tudo que você possa imaginar para dificultar. Principalmente agora, em contexto de pandemia, piorou. E que seja incorporado para fornecer o tratamento e não para restringir, como aconteceu com a AME tipo I. Porque eles incorporaram e eles usam em processos judiciais a alegação de que o remédio está no SUS, para as famílias irem lá conseguir junto ao SUS e a gente sabe que não é verdade, que não é tão fácil assim. **Categorias:** Notícias --- ### [Fausto: o homem que vendeu sua alma](https://academiadepacientes.com.br/fausto-o-homem-que-vendeu-sua-alma/) **Published:** maio 7, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Avida imita a arte? Os acontecimentos [na sessão da CPI da Covid-19 do dia 6 de maio](https://www12.senado.leg.br/noticias/materias/2021/05/06/queiroga-desvia-de-perguntas-sobre-cloroquina-mas-afirma-pode-causar-arritimia) de 2021 trouxeram-me à mente uma obra-prima da literatura mundial, [Fausto: uma tragédia](https://pt.wikipedia.org/wiki/Fausto_(Goethe)), do escritor alemão Wolfgang von Goethe (pronuncia-se Guêti) . ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20860%20570%22%20width%3D%22860%22%20height%3D%22570%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22860%22%20height%3D%22570%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Jefferson Rudy/Agência SenadoVejamos o que, a respeito desta obra, nos ensina [Carolina Marcello](https://www.culturagenial.com/fausto-de-goethe-significado-e-resumo/), mestre em estudos literários, no blog [Cultura Genial](https://www.culturagenial.com/). > Fruto do imaginário alemão, o mito de Fausto surge em diversas narrativas; a versão de Wolfgang von Goethe é, sem dúvida, uma das mais célebres. > > A lenda foi inspirada em Johann Georg Faust (1480 – 1540), um mago e astrólogo do Renascimento alemão que chegou a ser apontado como alquimista. > > Esta célebre adaptação de Goethe, de uma história popular, se foca na figura de Henrique Fausto, **um homem que é extremamente inteligente, mas ainda não possui tudo aquilo que quer.** Várias histórias foram surgindo na cultura popular em torno dele: além de ser acusado de bruxaria, acreditavam que teria feito um pacto com o diabo para ter acesso aos poderes do mundo oculto. > > **Ele permanece insatisfeito até o dia em que conhece um demônio chamado “Mefistófeles”.** Após fazerem um acordo, **Fausto acaba vendendo a própria alma**, a troco de ver seus desejos realizados. > > Na lenda, assim como no texto de Goethe, **Fausto é um homem sábio e de sucesso que pretende aprender e experimentar o máximo que puder**. No entanto, **ele se encontra permanentemente frustrado** com as limitações humanas e procura também respostas no universo mágico. > > Seu caminho sofre uma reviravolta quando ele conhece um demônio que vem à Terra para corromper a sua alma, depois de ter feito uma aposta com Deus. > > Mefistófeles é uma figura da mitologia medieval que aparecia frequentemente nas obras da época, como uma das possíveis representações do mal. Com o tempo, ele passou a ser associado ao Diabo e confundido como outros personagens semelhantes, como Lúcifer. > > **Não é através da força, mas graças à esperteza e negociação, que ele consegue “comprar” a alma do protagonista**. Após segui-lo até casa, sob a forma de um cão, o demônio aparece diante do estudioso com uma proposta que ele não consegue recusar. > > Quando recebe uma resposta afirmativa do humano, que não resiste a tudo que lhe oferece, ele consegue realizar o seu principal objetivo: Fausto cai em tentação. > > O poema dramático do alemão Johann Wolfgang von Goethe começou a ser composto em 1775. A obra foi publicada em duas partes: a primeira em 1808 e a segunda em 1832, já postumamente. #### Significado e interpretação da obra > Considerada uma das maiores obras da literatura alemã, *Fausto* **se tornou uma referência que simboliza o dilema do Homem na modernidade**. Desde o começo, aquilo que motiva Fausto é a busca incessante do conhecimento, procurando compreender totalmente o mundo no qual se encontra. > > Quando conhece Mefistófeles, **ele encontra uma forma de superar as limitações da sua humanidade e ter acesso a saberes e experiências que jamais iria obter de outro modo**. Para isso, ele precisa fazer uma escolha moralmente questionável: **vender a alma a troco do conhecimento.** > > Contudo, o pacto de Fausto com o demônio terminará no momento em que ele se sentir verdadeiramente satisfeito. Ou seja, de alguma forma, ele precisa ser movido por essa sede contínua de progresso e informação, caso contrário tudo chegará ao fim. > > **Na tentativa de entender a existência e os mistérios do universo, o protagonista acaba desafiando as leis divinas. Ainda que Deus tenha apostado que ele não venderia a alma, por acreditar na pureza da humanidade, Fausto acabou sendo corrompido pelo seu próprio espírito inquisitivo.** > > Mesmo assim, depois de todos os seus feitos ao lado de um demônio, o protagonista se arrependeu e conquistou a salvação, lembrando que o perdão divino é possível para aqueles que realmente o procuram. Deus, em sua profunda misericórdia, sempre perdoa os que desviam de seus caminhos. **Categorias:** Artigos --- ### [Espanha aposta em alternativas para acesso a medicamentos de alto custo](https://academiadepacientes.com.br/espanha-aposta-em-alternativas-para-acesso-a-medicamentos-de-alto-custo/) **Published:** abril 19, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** #### NEIL GRUBERT O uso de *managed entry agreements* (MEA) e condições especiais para o uso de medicamentos estão aumentando na Espanha. Em 2020, 31 novos medicamentos — 7,9% dos produtos recém-autorizados — foram sujeitos a uma ou mais medidas desse tipo, em comparação com apenas 0,25% dos novos medicamentos aprovados de 2000 a 2010, segundo nova análise do Diariofarma, a partir de dados do Ministério da Saúde. *Managed entry agreement* basicamente é uma categoria classificatória que engloba medidas alternativas de precificação e incorporação de tecnologias a sistemas públicos de saúde. No total, 177 medicamentos atualmente no mercado na Espanha estão sujeitos a condições especiais de uso. O monitoramento é de longe a condição especial mais comum, aplicada a 109 produtos. Vinte e seis medicamentos são restritos a pacientes em grupos de risco particulares e 21 estão sujeitos a protocolos de prescrição (como os protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas no Brasil) . Uma variedade de acordos de MEA são usados em nível nacional: 15 medicamentos têm custos máximos por paciente, 14 têm tetos de gastos globais, nove estão sujeitos a compartilhamento de risco ou pagamento por resultados, sete exigem descontos adicionais e seis são inicialmente fornecidos gratuitamente. Onze medicamentos requerem [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de pacientes, um fenômeno que provavelmente crescerá e tem a ver com a construção de bases de dados para coletar a historia natural de cada paciente que recebeu determinado medicamento. O governo espanhol lançou a plataforma de registro nacional VALTERMED para apoiar MEAs para medicamentos de alto custo. Além das medidas nacionais, os MEAs têm sido negociados por comunidades autônomas e até hospitais individuais em [\#Spain](https://www.linkedin.com/feed/hashtag/?keywords=spain). ***Nota da Redação: O uso crescente de condições especials para dispensação de medicamentos na Espanha sinaliza a disposição daquele país de não deixar ninguém para trás em termos de assistência farmacêutica.. No Brasil, um projeto-piloto de acordo de compartilhamento de risco para nusinersena, indicada para tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME) morreu no nascedouro. Neste momento tramita no Congresso projeto-de-lei visando regulamentar tais procedimentos, mas [já enfrenta criticas de especialistas](https://academiadepacientes.com.br/camara-discute-pl-sobre-compartilhamento-de-risco-mas-ja-comeca-mal/). Muito chão pela frente para os doentes raros brasileiros.*** [Go to top](#) Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos toda segunda-feira, neste blog. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Áustria combate estratégia predatória de preços](https://academiadepacientes.com.br/austria-combate-estrategia-predatoria-de-precos/) **Published:** abril 12, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** #### NEIL GRUBERT As estratégias predatórias de preços para medicamentos com patente expirada na Áustria se tornarão mais arriscadas após uma decisão recente do Tribunal do [Cartel](https://academiadepacientes.com.br/glossary/cartel/). O julgamento foi contra a MSD por seu preço do Temodal (temozolomida), um tratamento para o câncer cerebral glioblastoma multiforme, o tipo mais comum e agressivo de tumor maligno cerebral Na sequência de uma investigação da Comissão Europeia em 2016, a Autoridade Federal da Concorrência (BWB) examinou a distribuição de temozolomida no setor hospitalar austríaco de 2018 em diante e constatou que a MSD tinha uma fatia de mercado de mais de 85%. A autoridade concluiu que a empresa estava vendendo o Temodal abaixo do custo e aceitando perdas para dominar o mercado. Em alguns casos, os hospitais supostamente receberam estoque gratuito para o fornecimento inicial. O BWB declarou: “Os hospitais se beneficiaram diretamente com custos mais baixos quando o medicamento foi receitado pela primeira vez. No médio prazo, entretanto, desvantagens de preço devido a custos mais elevados para o sistema de saúde são esperadas quando o medicamento é prescrito posteriormente na prática privada, “onde as compras são feitas em farmácias de varejo. A MSD concordou em descontinuar esta estratégia de preços, enviar um cálculo de custo confidencial ao BWB, cumprir totalmente os regulamentos antitruste e implementar medidas de conformidade. O não cumprimento pode levar à aplicação de multas pelo Tribunal do [Cartel](https://academiadepacientes.com.br/glossary/cartel/). **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [A produção dos serviços habilitados](https://academiadepacientes.com.br/a-producao-dos-servicos-habilitados/) **Published:** abril 12, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Outra questão relevante quando se fala na estrutura da rede assistencial de cuidado é a produção ambulatorial dos serviços de referência, ou seja, **a quantidade de procedimentos realizados no cuidado com pacientes com doenças raras e que são lançados pelos serviços habilitados no Sistema de Informações Ambulatoriais do SUS** (SIA-SUS). A discrepância entre o aumento do número de procedimentos realizados vis-à-vis o número de novos serviços habilitados lança luz à questão da **falta de informação e de dados reais sobre as doenças raras** (Figura 1). [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/a-producao-dos-servicos-habilitados/quadro7_pag27/#main) Quadro 1 – Principais avanços e desafios na produção dos serviços habilitados [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/a-producao-dos-servicos-habilitados/figura7_pag25/#main) Figura 1 – Aumento do número de SRDR habilitados e de procedimentos para doenças raras declarados ano a ano. Elaborado pela Prospectiva com dados do Sistema de Informações Ambulatoriais (SIASUS) fornecidos pelo Datasus. **O aumento do número de procedimentos parece não ter relação com o aumento de serviços habilitados**, tal como se verifica no gráfico acima. **Entre 2017 e 2018, por exemplo, houve um salto considerável no número de procedimentos realizados, mesmo com a habilitação de apenas um estabelecimento novo.** **Vale destacar que no ano de habilitação de todos os serviços, não há registro de procedimentos realizados**. Assim, olhar para esses números não permite apontar a razão do descompasso, mas é possível levantar algumas hipóteses. **Uma primeira seria o real aumento na demanda por atendimentos nos serviços, ano a ano**. O ganho de visibilidade que as discussões sobre as doenças raras tiveram em todo o país nos últimos anos tem levado à maior procura por esse tipo de serviço, e, consequentemente, a um maior número de casos diagnosticados. Este aumento de visibilidade está ligado principalmente à maior profissionalização das associações de pacientes; à maior atuação do setor privado no tema, dada a entrada de novas terapias no mercado; e ao maior engajamento de legisladores, sobretudo no Congresso Nacional, com a pauta das doenças raras, dando voz às demandas dos pacientes. Assim, os serviços estão atendendo mais pessoas e realizando, de fato, mais procedimentos. **Uma segunda explicação pode ser a curva de aprendizado por parte do serviço sobre como usar os mecanismos de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/).** Os sistemas de declaração de procedimentos e requerimento de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) **são vistos como burocráticos por alguns serviços**. Assim, os responsáveis conseguem lançar os dados na medida em que entendem melhor como o sistema funciona, o que pode levar a um aumento no número de procedimentos declarados, **mesmo que não haja um aumento tão expressivo de procedimentos realizados.** Existe, ainda, **um outro motivo que pode explicar o descompasso dos dados, que é a discordância, entre os serviços habilitados, sobre a forma como os procedimentos devem ser lançados no sistema** – forma e frequência com que as APACs podem ser utilizadas para os atendimentos prestados. Assim, cada consulta realizada, mesmo que seja um retorno do paciente, deve ser contabilizada no sistema? Esse tipo de dúvida **pode gerar números muito díspares entre os procedimentos declarados**. Mais uma vez, essas discrepâncias podem dar pistas sobre o que vem acontecendo na prática. [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/a-producao-dos-servicos-habilitados/figura8_pag26/#main) Figura 2 – Número acumulado de procedimentos para doenças raras declarados (2016-2019). Elaborado pela Prospectiva com dados do Sistema de Informações Ambulatoriais (Siasus) fornecidos pelo Datasus. O gráfico inclui apenas os procedimentos que tiveram pelo menos 100 realizações nos últimos quatro anos – 11 procedimentos para doenças raras não alcançaram este número. Aqui vale fazer um breve parênteses para retomar um elemento trazido anteriormente a ênfase geneticista da Portaria 199/2014. As doenças raras são divididas em dois eixos pela Portaria: doenças raras de origem genética (Eixo I) e de origem não genética (Eixo II), mas **apenas os procedimentos para as doenças genéticas possuem remuneração prevista** via APAC – a exemplo do gráfico acima. O fato é, no entanto, **que nenhum dos elementos mencionados acima é suficiente para explicar, sozinho, o aumento do número de procedimentos realizados** e, provavelmente, a resposta certa venha de uma combinação desses e de outros fatores observados no dia a dia dos serviços. **Diante da falta de informação e de dados é difícil chegar à conclusão precisa sobre as barreiras à implementação da Política**. **Mas a falta de padronização no preenchimento de dados causa enormes disparidades e faz com que seja difícil chegar a conclusões assertivas.** ##### **Posts relacionados:** [Especial: Doenças raras/Para onde vamos?](https://academiadepacientes.com.br/especial-doencas-raras-para-onde-vamos/) [Por que uma portaria para doenças raras não basta?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-portaria-para-doencas-raras-nao-basta/) [A Portaria 199/2014 trouxe avanços em termos de direitos dos doentes raros (1)](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-2014-trouxe-avancos-em-termos-de-direitos-dos-doentes-raros/) [Como se estrutura a Política Nacional de Doenças Raras (2)](https://academiadepacientes.com.br/como-se-estrutura-a-politica-nacional-de-doencas-raras/) [A habilitação dos serviços de referência e de atenção especializada (3)](https://academiadepacientes.com.br/a-habilitacao-dos-servicos-de-referencia-e-de-atencao-especializada/) [A coordenação da rede dos cuidados (4)](https://academiadepacientes.com.br/a-coordenacao-da-rede-de-cuidados/) [O financiamento dos serviços habilitados (5)](https://academiadepacientes.com.br/o-financiamento-dos-servicos-habilitados/) [O processo de habilitação dos serviços (6)](https://academiadepacientes.com.br/o-processo-de-habilitacao-dos-servicos/) **Gostou da iniciativa? Então comente aí embaixo o que achou e mande para nós suas dúvidas!** [Go to top](#) *A série de posts intitulada* Doenças raras: para onde vamos? *é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. **A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes.*** **Categorias:** Portaria 199/2014 --- ### [O processo de habilitação dos serviços](https://academiadepacientes.com.br/o-processo-de-habilitacao-dos-servicos/) **Published:** abril 9, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Considerando as responsabilidades do Ministério da Saúde enquanto principal gestor das políticas de saúde nacionais, **a demora para habilitar novos serviços tem se mostrado um entrave para a efetivação da Portaria 199/2014**. **Desde a sua publicação, 37 estabelecimentos cumpriram todo o processo necessário para a sua habilitação, mas apenas 17 foram habilitados**. (Dados até maio de 2020) As demais 20 instituições continuam aguardando a anuência do Ministério para passar a receber os repasses, visto que, na prática, já operam como serviços de atendimento de pessoas com doenças raras. [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/o-processo-de-habilitacao-dos-servicos/quadro6_pag24/#main) Quadro 1 – Principais avanços e desafios no financiamento dos serviços habilitados [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/o-processo-de-habilitacao-dos-servicos/figura5_pag21/#main) Figura 5 – Estabelecimentos habilitados e no processo de habilitação para doenças raras. Elaborado pela Prospectiva com base nas atas das reuniões das Comissões Intergestores Bipartites (CIBs) disponibilizadas até maio/2020. Os estados de Sergipe, Rio Grande do Norte, Pernambuco, Pará e Distrito Federal não disponibilizaram suas atas e o Piauí disponibiliza apenas até setembro/2019. As habilitações implicam na liberação de recursos pelo Ministério da Saúde. Portanto, **a limitação orçamentária é um desafio para a expansão do número de serviços. A aprovação, em 2016, do “teto de gastos” (EC 95), somada ao elevado percentual de gastos com a Previdência Social e o alto nível de endividamento dos estados, criaram um contexto de corte de gastos nos Ministérios, o que se refletiu na saúde**. De forma geral, o governo do ex- presidente Michel Temer (ago./2016-2018) foi fortemente pautado pela redução de custos, o que deu origem a iniciativas e políticas focadas na melhoria da gestão dos serviços e menos na sua expansão. Nesse contexto, **a primeira onda de habilitações de serviços para doenças raras aconteceu no final de 2016**, dois anos após a publicação da Portaria 199/2014, e, por algum tempo, foi a única. Apenas em 2019 houve uma nova onda de habilitações, durante o governo do presidente Jair Bolsonaro (2019-), após a habilitação de um único serviço entre uma onda e outra: a Associação de Pais e Amigos Excepcionais (APAE) de Salvador (BA), habilitada em julho de 2018. [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/o-processo-de-habilitacao-dos-servicos/figura6_pag22/#main) Figura 2 – Habilitações de serviços de referência e atenção especializada em doenças raras por ano. Elaborado pela Prospectiva com dados do Diário Oficial da União. A segunda onda, em 2019, ocorreu em um contexto diferente dos anos anteriores. Podemos citar aqui **três fatores que contribuíram de alguma forma para moldar o ambiente para essas novas habilitações**. **Primeiro**, os pedidos de habilitação de serviços de doenças raras compõem uma discussão mais ampla. Em janeiro de 2018, foi discutida e aprovada uma resolução da Comissão Intergestores Tripartite (Resolução nº 36/2018) que definiu prazos para que os gestores enviassem ao Ministério da Saúde uma lista de serviços de saúde de média e alta complexidade habilitados que não estivessem funcionando ou não apresentassem a produção registrada nos sistemas de informação. A partir dessa lista, o Ministério suspenderia os repasses dos recursos de custeio. Essa decisão foi resultado de uma avaliação de que **diversas entidades estavam recebendo recursos do governo federal sem que houvesse a devida prestação do serviço à população.** A iniciativa estava alinhada à agenda de aumentar a [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) dos gastos, abrindo a possiblidade de se habilitar novos serviços no futuro, segundo o próprio ministro da Saúde à época, Ricardo Barros. Desde então, o Conselho Nacional de Secretário de Saúde (CONASS) e o Conselho Nacional de Secretários Municipais de Saúde (CONASEMS) demandaram, em diversas reuniões da CIT, que o Ministério acelerasse a publicação das habilitações – em oncologia, terapia renal substitutiva, atenção básica, para citar algumas – que apenas aguardavam a aprovação final da pasta. Em uma dessas ocasiões, em maio de 2018, CONASS e CONASEMS reiteraram a importância de se aprovar as habilitações com o objetivo de garantir mais recursos para a saúde, em função da EC 95/201614. Essa pressão, feita pelos gestores subnacionais, colaborou para que, em dezembro de 2019, finalmente, as habilitações para os serviços relacionados às doenças raras fossem aprovadas. O **segundo fator** que colaborou foi a evidente profissionalização das associações de pacientes de doenças raras nos últimos anos, que deram mais força, visibilidade e legitimidade para a agenda. Os holofotes que as doenças raras ganharam nas discussões sobre saúde reforçaram a necessidade de melhoria do cuidado desses pacientes, incluindo a ampliação do número de serviços na rede do SUS para melhor acolhê-los e acompanhá-los. Nesse sentido, o apoio de senadores e deputados, no Congresso Nacional, foi peça chave para cobrar um posicionamento por parte do Ministério da Saúde. O **terceiro fator** que vale mencionar foi a criação, em junho de 2019, do [primeiro projeto-piloto de acordo de compartilhamento de risco](https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-n-1.297-de-11-de-junho-de-2019-163114948) no país, celebrado entre o Ministério da Saúde e uma indústria farmacêutica, para viabilizar o acesso, através do SUS, a um medicamento para os pacientes com AME **(Nota da Redação: Esse projeto-piloto foi descontinuado um ano depois de sua criação).** Para que o acordo pudesse acontecer era necessária a estruturação de uma rede de serviços para acompanhar a progressão dos pacientes durante o uso do medicamento. Como diversos medicamentos para doenças raras são produtos de mais alto custo e são usualmente administrados por via infusional, com o acompanhamento de um médico especialista, é imprescindível ao Ministério da Saúde ter uma rede logística organizada para evitar desperdícios e garantir o seu uso adequado; solução não apenas para o projeto-piloto, mas também para o crescente número de incorporações de tecnologias para doenças raras realizadas em anos recentes. **Seis meses após a publicação do projeto- piloto, o número de serviços saltou de 8 para 17.** Apesar dos fatores trazidos para ilustrar alguns dos desafios para a habilitação de novos serviços pelo Ministério da Saúde, **outros tantos acontecem no nível subnacional.** **Antes de o processo chegar ao Ministério da Saúde, é necessário que haja interesse do próprio estabelecimento de saúde de ser habilitado como serviço especializado ou de referência, e a iniciativa da secretaria de saúde em apoiar essa habilitação. Com isso, outras dificuldades estruturais do SUS acabam ficando evidentes.** **A primeira delas é a atenção dada às doenças raras em meio às diversas outras questões percebidas como mais latentes pelas secretarias de saúde, como filas para cirurgias eletivas, falta de insumos hospitalares ou mesmo a atenção básica.** **O desconhecimento sobre o funcionamento da Portaria 199/2014, sobretudo nas regiões que ainda não possuem nenhum serviço habilitado, somado à complexidade de se estruturar uma rede para doenças tão específicas acabam por alongar a curva de aprendizado dos gestores sobre como avançar com a política de maneira rápida e coesa.** Esta curva, no entanto, tende a diminuir na medida em que novos serviços são habilitados, fortalecendo uma rede de compartilhamento de experiências e de melhores práticas. Somado a isso, **existe o receio de profissionais de saúde e dos gestores acerca do aumento da demanda nos serviços habilitados.** Ainda que a Portaria 199/2014 preveja valores de repasse mensal ao serviço e a remuneração de procedimentos diagnósticos, **esses valores não necessariamente cobrem todos os gastos envolvidos no cuidado aos pacientes**, como o uso de leitos de internação, custos ligados à infusão de medicamentos e a remuneração de equipe especializada. Isso porque, apesar de os hospitais que solicitam a habilitação já terem, em sua maioria, experiência consistente no atendimento de pacientes com doenças raras, **a habilitação do estabelecimento dá visibilidade a nível nacional de sua especialidade e pode causar de fato o aumento de demanda e, por consequência, exigir maiores investimentos por parte das secretarias de saúde.** Voltamos com a série “Doenças Raras: para onde vamos” na próxima segunda-feira (12/4). Bom fim de semana! ##### **Posts relacionados:** [Especial: Doenças raras/Para onde vamos?](https://academiadepacientes.com.br/especial-doencas-raras-para-onde-vamos/) [Por que uma portaria para doenças raras não basta?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-portaria-para-doencas-raras-nao-basta/) [A Portaria 199/2014 trouxe avanços em termos de direitos dos doentes raros (1)](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-2014-trouxe-avancos-em-termos-de-direitos-dos-doentes-raros/) [Como se estrutura a Política Nacional de Doenças Raras (2)](https://academiadepacientes.com.br/como-se-estrutura-a-politica-nacional-de-doencas-raras/) [A habilitação dos serviços de referência e de atenção especializada (3)](https://academiadepacientes.com.br/a-habilitacao-dos-servicos-de-referencia-e-de-atencao-especializada/) [A coordenação da rede de cuidados (4)](https://academiadepacientes.com.br/a-coordenacao-da-rede-de-cuidados/) [O financiamento dos serviços habilitados (5)](https://academiadepacientes.com.br/o-financiamento-dos-servicos-habilitados/) **Gostou da iniciativa? Então comente aí embaixo o que achou e mande para nós suas dúvidas!** [Go to top](#) *A série de posts intitulada* Doenças raras: para onde vamos? *é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. **A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes.*** **Categorias:** Portaria 199/2014 --- ### [O financiamento dos serviços habilitados](https://academiadepacientes.com.br/o-financiamento-dos-servicos-habilitados/) **Published:** abril 8, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Como já abordado anteriormente, a habilitação de um serviço na Portaria 199/2014 garante um valor de repasse mensal pelo Ministério da Saúde – R$ 41.480,00 para serviços de referência e R$ 11.650,00 para serviços de atenção especializada. **Esses recursos podem ser utilizados em ações necessárias ao funcionamento do serviço, como a aquisição de fármacos e material hospitalar, aquisição de insumos de laboratórios, capacitação de pessoas, entre outros**. A sua utilização, contudo, não é simples. Eles são transferidos do Ministério aos fundos estadual ou municipal de saúde e, posteriormente, ao estabelecimento de saúde habilitado, **mas sem nenhuma especificação de uso voltado a doenças raras. Isso dificulta a visualização sobre o quanto de fato já foi investido na estruturação da rede de cuidado aos pacientes com doenças raras pelos serviços habilitados.** [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20643%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22643%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22643%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/o-financiamento-dos-servicos-habilitados/quadro5_pag20/#main) Clique na imagem para ampliá-la. No celular, use o polegar e o indicador para ampliá-la. **Um caminho para contornar essa situação seria garantir que esses recursos tivessem destinação definida na Lei Orçamentária Anual (LOA) do estado ou do município, em funções específicas voltadas ao serviço de referência.** Para isso, é necessário que o corpo diretivo do serviço habilitado planeje as ações a serem realizadas no ano seguinte, com a previsão de investimentos, de forma combinada às prioridades do estabelecimento como um todo – por exemplo, reforma de enfermarias, capacitação de profissionais de saúde, assinatura de periódicos internacionais especializados, entre outros. Esse planejamento deve ser apresentado, pactuado e ter sua execução cobrada das secretarias de saúde, possibilitando que a rede de cuidado esteja cada vez mais preparada para receber e atender os pacientes com doenças raras em suas especificidades. Além do repasse mensal, os serviços também podem receber apoio financeiro do Ministério da Saúde pelo [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) das autorizações de procedimentos ambulatoriais de alta complexidade (APACs) relacionadas a procedimentos diagnósticos e ao aconselhamento genético. A APAC é o documento preenchido pelos hospitais para que sejam remunerados pelos procedimentos realizados, [com valores pré-definidos pelo Ministério para cada tipo deles](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/1996/prt2203_05_11_1996.html) . **A garantia de que o repasse será de fato realizado depende de uma série de fatores.** **O primeiro está relacionado ao correto preenchimento da APAC pela área administrativa do serviço, com a correta designação do CID da doença diagnosticada, conforme se verá mais adiante** (1). O segundo, vale reiterar, é **a necessidade de os gestores pactuarem qual será a população atendida pelo serviço, uma vez que os atendimentos aos indivíduos que não residem na área de abrangência do serviço, especificada no processo de habilitação, não gerarão [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/).** Para além destes, é inevitável trazer aqui uma reflexão sobre os valores dos reembolsos realizados pelo Ministério da Saúde, pois eles foram fixados em 2014 e não foram atualizados desde então. Essa questão será abordada de modo mais estruturado no ponto sobre os desafios do diagnóstico, mas cabe retomar aqui o ponto sobre a responsabilidade tripartite como diretriz fundamental do SUS. Assim, aos estados e aos municípios que tenham serviços habilitados na Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, há a previsão de repasses financeiros pelo Ministério da Saúde, que é um mecanismo usual de programas e políticas públicas estabelecidos no nível federal, para incentivar a adesão dos demais. A Portaria 199/2014, assim, e como era de se esperar, não estabelece valores a serem aplicados por estados e municípios na rede de atenção às pessoas com doenças raras. No entanto, **a adesão à Portaria acaba por gerar custos não necessariamente cobertos pelos repasses feitos pelo governo federal**, seja pela própria Portaria, seja pela insuficiência dos valores das APACs. Essa situação é reflexo de um **cenário de redução de investimentos em saúde, especialmente pela União, que se aprofundou a partir da aprovação da Emenda Constitucional 95, em 2016**. A EC 95 determinou que o montante mínimo a ser investido em saúde, pelo governo federal, seria corrigido ano a ano com base apenas na inflação, pelos próximos 20 anos, criando assim um “teto de gastos”. [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20351%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22351%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22351%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/o-financiamento-dos-servicos-habilitados/figura3_pag18/#main) Figura 1 – Cumprimento do investimento mínimo constitucional em saúde (R$ bi). Elaborado pela Prospectiva com dados do SIAFI/Tesouro Nacional e Câmara dos Deputados (Conof). Clique na imagem para ampliar. No celular, use polegar e indicador para ampliá-la. Consequentemente, estados e municípios se veem cada vez mais pressionados a dar respostas às necessidades de saúde de uma população que, em meio às transições demográfica e epidemiológica, demanda cuidados mais complexos e de mais alto custo; muito diferente do cenário vigente em 1988, quando o SUS foi criado. **No entanto, a capacidade desses entes de investir mais em saúde encontra obstáculo na sua capacidade de arrecadação, bastante inferior à da União, com se pode na Figura 2**. [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20411%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22411%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22411%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/o-financiamento-dos-servicos-habilitados/figura4_pag19/#main) Figura 2 – Desequilíbrio entre a arrecadação de impostos e a participação nos investimentos em saúde pelos entes federativos. Elaborado pela Prospectiva com dados da Revista CONASEMS nº 64 – janeiro-março/2016 e do IBGE (Munic 2013). Clique na imagem para ampliar. No celular, use o polegar e o indicador para ampliá-la. Este desequilíbrio **reforça a importância de a sociedade brasileira discutir e cobrar dos governos e dos legisladores que a saúde tenha de fato prioridade nos investimentos públicos, possibilitando a ampliação do acesso, a estruturação de uma rede de serviços para atender as pessoas com doenças mais complexas, capacitar adequadamente os profissionais de saúde e fornecer tecnologias de tratamento e de cuidado, que têm chegado cada vez mais rápido no país.** (1) Ministério da Saúde, APAC – Autorização de Procedimento Ambulatorial: Manual de Operação do Sistema, 2009 (Páginas 13-16). ##### ##### **Posts relacionados:** [Especial: Doenças raras/Para onde vamos?](https://academiadepacientes.com.br/especial-doencas-raras-para-onde-vamos/) [Por que uma portaria para doenças raras não basta?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-portaria-para-doencas-raras-nao-basta/) [A Portaria 199/2014 trouxe avanços em termos de direitos dos doentes raros (1)](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-2014-trouxe-avancos-em-termos-de-direitos-dos-doentes-raros/) [Como se estrutura a Política Nacional de Doenças Raras (2)](https://academiadepacientes.com.br/como-se-estrutura-a-politica-nacional-de-doencas-raras/) [A habilitação dos serviços de referência e de atenção especializada (3)](https://academiadepacientes.com.br/a-habilitacao-dos-servicos-de-referencia-e-de-atencao-especializada/) [A coordenação da rede dos cuidados (4)](https://academiadepacientes.com.br/a-coordenacao-da-rede-de-cuidados/) **Gostou da iniciativa? Então comente aí embaixo o que achou e mande para nós suas dúvidas!** [Go to top](#) *A série de posts intitulada* Doenças raras: para onde vamos? *é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. **A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes.*** **Categorias:** Portaria 199/2014 --- ### [A coordenação da rede de cuidados](https://academiadepacientes.com.br/a-coordenacao-da-rede-de-cuidados/) **Published:** abril 7, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A rede de atenção à saúde que visa atender às pessoas com doenças raras deve estar **integrada às demais redes** que são resultado das políticas e programas do SUS, tal como previsto pela própria Portaria 199//2014. [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/a-coordenacao-da-rede-de-cuidados/quadro4_pag16/#main) Principais avanços e desafios na coordenação da rede de cuidado. Esta, na sua parte introdutória, menciona aquelas com as quais guarda relação mais próxima: - [a Rede de Cuidados à Pessoa com Deficiência](https://www.as.saude.ms.gov.br/rede-de-cuidados-a-pessoa-com-deficiencia/rede-de-cuidados-a-pessoa-com-deficiencia-apresentacao/), - [a Rede Cegonha](https://aps.saude.gov.br/ape/cegonha), - [a Atenção Domiciliar](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2016/prt0825_25_04_2016.html), - o [Programa Nacional de Triagem Neonatal](https://www.gov.br/saude/pt-br/acesso-a-informacao/acoes-e-programas/programa-nacional-da-triagem-neonatal), entre outras. Do ponto de vista do acesso ao cuidado integral, a coordenação entre essas políticas e a organização dos fluxos de [referência e contra-referência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/referencia-e-contra-referencia/) dos pacientes **são elementos fundamentais**, uma vez que os serviços especializados e de referência não necessariamente oferecerão a totalidade de especialidades e serviços para lidar com todas as doenças raras existentes. **Esta questão é** apontada por diversos gestores públicos e representantes de serviços entrevistados como **um dos principais gargalos na organização do SUS atualmente**, que, por exemplo, impede que o paciente chegue ao profissional correto no tempo adequado. Para ilustrar esta situação, vale citar do caso o Hospital Infantil João Paulo II, em Belo Horizonte (MG). O hospital, habilitado em 2019 para atender doenças de origem genética (Eixo I), possui equipe altamente capacitada para atender pessoas com doenças raras que comumente necessitam de assistência ventilatória especializada, como a atrofia muscular espinhal (AME) e as distrofias musculares. Além da assistência ventilatória, também são necessárias para o cuidado desses pacientes a fisioterapia e a reabilitação motora, **que hoje não são oferecidas de maneira ampla e estruturada pelo hospital**. Assim, **a rede de cuidado deve ser pensada pelos gestores de forma a garantir que esses serviços complementares sejam acessados rotineiramente e o mais próximo possível da residência do paciente e de sua família, na medida em que fazem parte da estratégia do cuidado.** Nesse sentido, **a articulação entre os municípios e os serviços, com o apoio do governo do estado, é crucial**. Nos municípios, as equipes de atenção domiciliar, da [Estratégia Saúde da Família](https://www.unasus.unifesp.br/biblioteca_virtual/esf/2/unidades_conteudos/unidade05/unidade05.pdf) (ESF) e de políticas relacionadas, precisam estar em sintonia com o atendimento prestado pelos serviços especializados e de referência para dar continuidade ao cuidado neles prestado . E, portanto, **é inevitável que se discuta e que se pactue o real papel dos serviços ao longo da jornada do paciente na rede pública de saúd**e. Por um lado, é evidente que expandir o número de serviços habilitados é importante para que as redes de atenção sejam de fato estruturadas tanto no aspecto geográfico quanto no de cobertura de um maior número de doenças. Por outro, a própria Organização Mundial da Saúde (OMS) estima que existam entre 5.000 e 8.000 doenças raras no mundo e, por isso, dificilmente todos os pacientes com doenças raras contarão com serviços e profissionais altamente especializados próximos a sua residência. **O desafio, portanto, é fazer com o que o acesso do paciente a esses serviços aconteça nos momentos certos, sobretudo o diagnóstico, o uso de terapias medicamentosas que possam impedir a progressão da doença e o uso de serviços de apoio e complementares que buscam melhorar a qualidade de vida das pessoas com doenças raras.** Nesse aspecto, as [Comissões Intergestores Regionais](http://saude.am.gov.br/cir/index.php) (CIR) e as [Bipartites](https://renastonline.ensp.fiocruz.br/temas/comissoes-intergestores-bipartite-tripartite-cib-cit) (CIB) são centrais na articulação entre esses serviços e na estruturação do fluxo do paciente na rede de saúde da região e do estado, não apenas do ponto de vista logístico, de [referência e contra-referência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/referencia-e-contra-referencia/), mas também sob a ótica do financiamento. **A pactuação entre estado e municípios sobre o financiamento dos serviços especializados e de referência é essencial** na medida em que pacientes de outras regiões tendem a ser direcionados para eles, ampliando a demanda e, do ponto de vista financeiro, “onerando” o serviço. Exemplo disso é o caso do Ambulatório de Especialidade da Fundação do ABC (FUABC), na cidade de Santo André (SP). Na região do ABC paulista, foi feita a pactuação de um protocolo de atendimento e de transferência de pacientes na rede de saúde, definindo as responsabilidades e as atribuições de cada município e de cada estabelecimento em relação ao fluxo a ser observado na transferência de pacientes, transporte inter-hospitalar, protocolo de solicitação e repasses financeiros relativos aos atendimentos realizados dentro dos 7 municípios do Consórcio Intermunicipal do Grande ABC. Dessa forma, ficou clara a responsabilidade de cada município em relação à rede de saúde do ABC, o que permite ao Ambulatório de Especialidades da UFABC realizar os atendimentos dos pacientes de toda a região e ter a garantia de que os repasses financeiros devidos serão realizados. ##### **Posts relacionados:** [Especial: Doenças raras/Para onde vamos?](https://academiadepacientes.com.br/especial-doencas-raras-para-onde-vamos/) [Por que uma portaria para doenças raras não basta?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-portaria-para-doencas-raras-nao-basta/) [A Portaria 199/2014 trouxe avanços em termos de direitos dos doentes raros (1)](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-2014-trouxe-avancos-em-termos-de-direitos-dos-doentes-raros/) [Como se estrutura a Política Nacional de Doenças Raras (2)](https://academiadepacientes.com.br/como-se-estrutura-a-politica-nacional-de-doencas-raras/) [A habilitação dos serviços de referência e de atenção especializada (3)](https://academiadepacientes.com.br/a-habilitacao-dos-servicos-de-referencia-e-de-atencao-especializada/) **Gostou da iniciativa? Então comente aí embaixo o que achou e mande para nós suas dúvidas!** [Go to top](#) *A série de posts intitulada* **Doenças raras: para onde vamos?** *é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios.* ***A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes.*** **Categorias:** Portaria 199/2014 --- ### [Como se estrutura a Política Nacional de Doenças Raras?](https://academiadepacientes.com.br/como-se-estrutura-a-politica-nacional-de-doencas-raras/) **Published:** abril 5, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A Portaria nº 199/2014 definiu como doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em 100.000 e as agrupo em dois eixos estruturantes: - Eixo 1, as doenças de origem genética, e; - Eixo 2, as de origem não genética [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/como-se-estrutura-a-politica-nacional-de-doencas-raras/df5483724410b7722a95c5932607eac7-18/#main) Como se estrutura a Portaria 199/2014 [![Quadro 1](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/grafico1_pag9/) Critérios para habilitação de serviços pela Portaria 199/2014 [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/figura1_pag10/) Processo de habilitação dos serviços de referência ou de atenção especializada em doenças raras. O Quadro 1 vai lhe permitir entender melhor como se organiza a Portaria. Isto foi feito para guiar a atuação do ministério e das secretarias de saúde na estruturação de serviços para responder às necessidades de saúde das pessoas com doenças raras. Nesse sentido, a Política: - estabeleceu as competências dos entes federativos na garantia da assistência; - permitiu a habilitação de estabelecimentos de saúde para a prestação dos serviços; e - reforçou a necessidade de se desenvolver ações complementares à Portaria, como a incorporação de novas tecnologias e a manutenção de políticas de inclusão social. União, estados e municípios ganharam responsabilidades em relação à atenção à saúde dos pacientes com doenças raras, incluindo: - a adaptação de serviços de sua responsabilidade; - a criação de fluxos para o seu encaminhamento na rede. e; - a capacitação de profissionais de saúde. Com isso, estão previstos dois tipos de serviços: 1. Serviços de atenção especializada em doenças raras (SAEDR); e 2. Serviços de referência em doenças raras (SRDR). Eles diferem quanto: - à quantidade de doenças atendidas; - à equipe profissional mínima. e; - ao valor de repasse pelo Ministério da Saúde (Quadro 2). Ainda, os SRDR possuem competências adicionais, como o aconselhamento genético, a manutenção de estrutura de pesquisa e ensino, servir de polo de desenvolvimento profissional e de educação ao público. Os procedimentos diagnósticos podem ser feitos por ambos, mas de forma facultativa pelos SAEDR e obrigatória pelos SRDR. Vale destacar aqui **uma das grandes críticas direcionadas à Portaria 199**, que diz respeito à sua possível **ênfase geneticista**, ou seja, mais focado nas doenças de origem genética. Esta ênfase pode ser percebida de duas formas: 1. Pela obrigatoriedade de se ter um médico geneticista na equipe mínima para a habilitação de um serviço de referência, mesmo que o foco do serviço não seja doenças de origem genética; 2. Pelo fato de que apenas procedimentos diagnósticos para as doenças genéticas [possuem previsão de reembolso](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/anexo/anexo_prt0199_30_01_2014.pdf) pelo Ministério da Saúde, conforme se verá mais à frente. Sobre os repasses financeiros, a Portaria 199/2014 **prevê a utilização dos recursos apenas para a manutenção dos serviços (custeio)**, vedando a sua aplicação, por exemplo, para a aquisição de bens ou a realização de obras. O repasse também não está atrelado à produção, ou seja, não está vinculado à realização de procedimentos clínicos pelos serviços. Ainda assim, a falta de previsão orçamentária, por parte do Ministério da Saúde, e a falta de maior especificidade na destinação dos repasses aos serviços habilitados podem representar obstáculos ao efetivo financiamento dos serviços, pontos que serão abordados em outros posts dessa série. Como forma de garantir o alinhamento entre os diferentes níveis de governo (federal, estadual e municipal), o processo de habilitação dos serviços (SAEDR e SRDR) foi pensado de forma a envolvê-los todos, seguindo as diretrizes de regionalização e gestão tripartite do SUS. Assim, o estabelecimento de saúde que deseja ser habilitado deve preencher requisitos mínimos para tal, como: - Estar de acordo com as normas de vigilância sanitária, - Ter disponível um laboratório de patologia, e; - realizar exames genéticos, com serviços próprios ou conveniados. Vale lembrar que não existe uma definição de que tipo de estabelecimentos de saúde podem ser habilitados – eles apenas precisam garantir o atendimento a esses requisitos mínimos determinados pela Portaria 199/2014. A partir disso, a solicitação é feita, respeitando o processo descrito no Quadro 3. Importante notar que **a Portaria não obriga a que os estados tenham estabelecimentos habilitados em seu território**, o **que, de certa forma, pode** impactar a estruturação da rede de cuidados e **gerar disparidades na distribuição geográfica dos serviços**. Ainda assim, a regionalização e a descentralização são pontos chaves da Política. Nesse sentido, os principais aspectos da organização do cuidado aos pacientes acabam por ser, em grande medida, de responsabilidade dos entes subnacionais (Estados e municípios), como: - a iniciativa do processo de habilitação dos serviços, - a garantia do cuidado multidisciplinar. e; - a integração da atenção básica à especializada. A Política pressupõe a organização regional entre estado e municípios para viabilizar o acesso aos serviços nela elencados de forma integral. Por isso, apesar do necessário envolvimento do Ministério da Saúde, principalmente no tocante à distribuição dos serviços com a palavra final sobre a sua habilitação, **a força motriz da Política está relacionada à iniciativa de municípios e estados**. Por fim, vale destacar que, **apesar de a Portaria reconhecer a importância do tratamento medicamentoso e da incorporação e do uso de tecnologias como forma de garantir o acesso ao cuidado integral aos pacientes com doenças raras, a questão não é aprofundada tal como é feito na definição da estruturação dos serviços de referência e de atenção especializada,** como visto anteriormente. Essa discussão será feita em um outro post da série sobre o acesso a tecnologias. ##### **Posts relacionados:** [Especial: Doenças raras/Para onde vamos?](https://academiadepacientes.com.br/especial-doencas-raras-para-onde-vamos/) [Por que uma portaria para doenças raras não basta?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-portaria-para-doencas-raras-nao-basta/) [A Portaria 199/2014 trouxe avanços em termos de direitos dos doentes raros (1)](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-2014-trouxe-avancos-em-termos-de-direitos-dos-doentes-raros/) **Gostou da iniciativa? Então comente aí embaixo o que achou e mande para nós suas dúvidas!** [Go to top](#) *A série de posts intitulada* **Doenças raras: para onde vamos?** *é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios.* ***A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes.*** **Categorias:** Portaria 199/2014 --- ### [A nova Abordagem para Doenças Raras do Reino Unido tem quatro prioridades](https://academiadepacientes.com.br/a-nova-abordagem-para-doencas-raras-do-reino-unido-tem-quatro-prioridades/) **Published:** abril 5, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** #### NEIL GRUBERT A nova Abordagem para Doenças Raras do ³Reino Unido define quatro prioridades para melhorar o atendimento dos pacientes: 1. · Ajudar os pacientes a obter um diagnóstico final mais rápido 2. · Aumentar a conscientização sobre #[doenças raras](https://www.linkedin.com/feed/hashtag/?keywords=rarediseases&highlightedUpdateUrns=urn%3Ali%3Aactivity%3A6755015680371888129) entre os profissionais de saúde 3. · Melhor coordenação de cuidados 4. · Melhorar o acesso a cuidados especializados, tratamentos e drogas Ao final deste post você encontra o relatório UK Rare Diseases Framework para baixar (em inglês). Na última dessas prioridades, o documento reconhece que “garantir o desenvolvimento contínuo e melhor acesso a conhecimentos especializados, tratamentos e medicamentos exigirá inovação e devemos aproveitar as oportunidades para realizar plenamente nosso potencial global e sinalizar nosso compromisso com a inovação e a colaboração. ” O NHS \[o SUS britânico\] buscará “desempenhar um papel maior na disseminação e adoção de novos tratamentos inovadores baseados em evidências” por meio de iniciativas como o Early Access to Medicines Scheme, o Accelerated Access Collaborative e um Fundo de Medicamentos Inovadores expandido. Além disso, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) \[a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) local\] fará análises ambiciosas de sua avaliação de tecnologia e procedimentos de tecnologia altamente especializados. Os profissionais de Ciências da Vida identificaram os principais desafios no campo das doenças raras da seguinte forma: - Avaliações de tecnologia em saúde: 27% - Preços acessíveis para o NHS: 17% - Custo de Pesquisa & Desenvolvimento: 14% - Acesso a conjuntos de dados e [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) relevantes: 11% ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20473%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) [**Clique aqui para ampliar a imagem**](https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2021/04/neil-grubert-portugues-UK-framework-vale-esta-1024x576.png) *Você pode, após clicar no link acima, dar zoom na imagem em seu celular, usando o polegar e o indicador.* \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2021/04/UK-rare-diseases-framework.pdf”\] Gostou deste post Então comente aqui embaixo! Queremos tornar este debate mais vivo em nossa sociedade! Compartilhe esta notícia com seus amigos! [Go to top](#) **Neil Grubert** é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos toda segunda-feira, neste blog. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [A habilitação dos serviços de referência e de atenção especializada](https://academiadepacientes.com.br/a-habilitacao-dos-servicos-de-referencia-e-de-atencao-especializada/) **Published:** abril 6, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Os serviços de referência e os serviços de atenção especializada previstos na [Portaria 199/2014](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/prt0199_30_01_2014.html) são responsáveis por implementar ações diagnósticas, terapêuticas e preventivas. Atualmente, **há 17 serviços habilitados, distribuídos em 11 estados e no Distrito Federal**. Desses 17, 16 são serviços de referência (SRDR) e 2 são serviços de atenção especializada (SAEDR) – o Hospital Universitário Walter Cantídio, no Ceará, possui uma dupla habilitação. **Apenas a região Norte do país não possui nenhum serviço habilitado** (Quadro 1). [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/quadro3_pag14/) Principais e avanços e desafios na habilitação dos serviços de referência e de atenção especializada. [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/a-habilitacao-dos-servicos-de-referencia-e-de-atencao-especializada/quadro2_pag12-3/#main) Estabelecimentos habilitados pela Portaria 199/2014. Elaborado pela Prospectiva com informações do Diário Oficial da União. Atualizado até maio de 2020. [![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](https://academiadepacientes.com.br/figura2_pag13-2/) Distribuição geográfica dos serviços de referência e da atenção especializada em doenças raras. Elaborado pela Prospectiva com informações do Diário Oficial da União. Atualizado até maio de 2020. *Você pode dar uns zooms na imagem no celular usando o polegar e o indicador* É preciso lembrar, no entanto, que **o fato de esses 17 serviços estarem habilitados não significa que todos eles tenham capacidade e experiência para atender toda e qualquer doença rara**; por exemplo, oito deles estão habilitados para atender doenças raras autoimunes (Eixo II da Portaria), o que também não significa que eles estejam preparados para responder de forma integral e multidisciplinar todas as doenças autoimunes, pela própria natureza complexa e pouco conhecida dessas doenças. Daí que a necessidade de habilitação de mais serviços relacionados a doenças raras passa pela importância de se garantir a cobertura dos diferentes eixos de doenças raras, com base em critérios mais bem estabelecidos, notadamente dados sobre as diferentes doenças e seus pacientes. Nesse sentido, durante as entrevistas realizadas pela Prospectiva com gestores públicos e representantes de serviços, foi mencionado que especialistas de um determinado serviço podem atender e acompanhar pacientes em outras regiões, desde que: fosse criada, por exemplo, uma rede de especialistas cadastrados pelo Ministério da Saúde que poderiam ser chamados para desenvolver ações de educação, compartilhar melhores práticas, dar segunda opinião médica ou, até mesmo, apoiar a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) na elaboração de pareceres de avaliação de tecnologias. Para tanto, **frisou-se a importância da regulamentação do uso da telemedicina**, especialmente no SUS, com a devida remuneração para esses especialistas. Visto que dificilmente haverá um médico especialista em todas as localidades do país, dada a baixa [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de uma doença rara, **a telemedicina tem o potencial de reduzir as distâncias entre o médico e o paciente, além de apoiar a equipe responsável pelo cuidado do paciente no dia a dia.** O uso desses mecanismos de assistência à distância inclusive tem sido tema de debates públicos durante a pandemia do coronavírus, quando a locomoção dos pacientes com doenças raras até os serviços especializados se tornou algo ainda mais complexo devido às fragilidades clínicas de algumas dessas condições. Todas essas frentes, segundo os entrevistados, poderiam ser lideradas pelo próprio Ministério da Saúde. ##### **Posts relacionados:** [Especial: Doenças raras/Para onde vamos?](https://academiadepacientes.com.br/especial-doencas-raras-para-onde-vamos/) [Por que uma portaria para doenças raras não basta?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-portaria-para-doencas-raras-nao-basta/) [A Portaria 199/2014 trouxe avanços em termos de direitos dos doentes raros (1)](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-2014-trouxe-avancos-em-termos-de-direitos-dos-doentes-raros/) [Como se estrutura a Política Nacional de Doenças Raras (2)](https://academiadepacientes.com.br/como-se-estrutura-a-politica-nacional-de-doencas-raras/) **Gostou da iniciativa? Então comente aí embaixo o que achou e mande para nós suas dúvidas!** [Go to top](#) *A série de posts intitulada* **Doenças raras: para onde vamos?** *é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios.* ***A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes.*** **Categorias:** Portaria 199/2014 --- ### [A Portaria 199/2014 trouxe avanços em termos de direitos dos doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-2014-trouxe-avancos-em-termos-de-direitos-dos-doentes-raros/) **Published:** abril 2, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O processo de construção da Portaria, que instituiu a Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS), teve início formal em 2012, quando foi criado um grupo de trabalho composto por técnicos do Ministério da Saúde, especialistas da área de doenças raras e grupos de apoio de pacientes para discutir normativas e diretrizes de atenção a pessoas com patologias raras. Em abril de 2013, o debate foi ampliado com a publicação da [Consulta Pública nº 7/2013](http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/sas/2013/cop0007_10_04_2013.html), que recebeu contribuições para os dois textos que serviriam de base para a Portaria 199/2014: - “Normas para Habilitação de Serviços de Atenção Especializada e Centros de Referência em Doenças Raras no Sistema Único de Saúde”. e; - “[Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS](https://portalarquivos2.saude.gov.br/images/pdf/2014/junho/04/DIRETRIZES-DOENCAS-RARAS.pdf)”. Em outubro do mesmo ano, a discussão do texto final da Política foi levada para um grupo de trabalho ampliado. Em janeiro de 2014, [a Portaria foi publicada](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/prt0199_30_01_2014.html) pelo Ministério da Saúde, tendo sido um marco no reconhecimento das necessidades de cuidado e tratamento das pessoas com doenças raras. Além de definir formalmente o conceito de “doença rara”, a Portaria propôs a criação de uma rede de atenção organizada **em torno de serviços de atenção especializada e de referência**, com o intuito de atender, de forma integral, essas pessoas no sistema público de saúde. A Portaria também, de certa forma, **criou um espaço institucional de discussão sobre o tema e de engajamento pela sociedade civil, pela academia e pelos próprios tomadores de decisão.** Isto acabou resultando na ampliação do número de tecnologias incorporadas ao SUS, do número de protocolos clínicos elaborados, e na criação de políticas públicas estaduais e municipais visando o cuidado das pessoas com doenças raras e o seu diagnóstico precoce. **No próximo post, vamos detalhar mais um pouco a Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. Fique ligado!** ##### **Posts relacionados:** [Especial: Doenças raras/Para onde vamos?](https://academiadepacientes.com.br/especial-doencas-raras-para-onde-vamos/) [Por que uma portaria para doenças raras não basta?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-portaria-para-doencas-raras-nao-basta/) **Gostou da iniciativa? Então comente aí embaixo o que achou e mande para nós suas dúvidas!** A série “Doenças Raras: para onde vamos?” prossegue na próxima segunda-feira (5/3). Feliz Páscoa!. [Go to top](#) *A série de posts intitulada* **Doenças raras: para onde vamos?** *é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios.* ***A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor. Esta série não expressa necessariamente o ponto de vista do blog Academia de Pacientes.*** **Categorias:** Portaria 199/2014 --- ### [Pesquisadores (de doenças raras, inclusive) são alvo de perseguição política](https://academiadepacientes.com.br/aviso-aos-leitores/) **Published:** janeiro 6, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **Precisamos falar sobre assédio institucional!** **Mas o que é o assédio institucional** **O assédio institucional de natureza organizacional caracteriza-se por um conjunto de discursos, falas e posicionamentos públicos, bem como imposições normativas e práticas administrativas, realizado ou emanado (direta ou indiretamente) por dirigentes e gestores públicos localizados em posições hierárquicas superiores, e que implica em recorrentes ameaças, cerceamentos, constrangimentos, desautorizações, desqualificações e deslegitimações acerca de determinadas organizações públicas e suas missões institucionais e funções precípuas.** **Este blog já sofreu assédio institucional.** Cumpre destacar que em 31 de outubro de 2018, o Supremo Tribunal Federal posicionou-se sobre o tema no julgamento da Arguição de Descumprimento de Preceito Fundamental (ADPF) 548. Todos os membros da corte se­guiram o voto da ministra Cármen Lúcia, para quem: > **“A liberdade de pensamento e expressão não é uma concessão do Estado, mas um direito inalienável do indivíduo”.** A audiência apreciou a ação da Procuradoria-Geral da República, que questionava a ação do Estado em universidades. A ADPF pedia a “sus­pensão dos efeitos de atos judiciais ou administrativos, emanados de autori­dade pública que possibilite, determi­ne ou promova o ingresso de agentes públicos em universidades públicas e privadas”. No sábado (27), Carmen Lúcia havia, liminarmente, acatado o pedido da PGR. Os ministros destacaram a neces­sidade de **defesa intransigente da autonomia universitária, didático­-científica, de pesquisa, ensino e aprendizagem, garantidos pela Cons­tituição Federal.** Também ressaltaram o direito constitucional à liberdade de reu­nião, que é uma das maiores con­quistas da democracia. Na compreensão dos ministros, o Estado não pode usar a lei eleito­ral como justificativa para cercear a fundamental liberdade de expressão e a autonomia universitária. Fonte: ANDES **Declaro não possuir qualquer conflito de interesse!** **Em tempos sombrios como os que vivemos neste país convém lembrar: A LIBERDADE DE PESQUISA E DE EXPRESSÃO SÃO DIREITOS CONSTITUCIONAIS!** **Prossiga sua leitura mais abaixo** **Categorias:** Não categorizado --- ### [Uma lei sobre doenças raras que não saiu do papel](https://academiadepacientes.com.br/uma-lei-sobre-doencas-raras-que-nao-saiu-do-papel/) **Published:** abril 3, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Em [post anterior](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-portaria-para-doencas-raras-nao-basta/), falamos sobre os riscos para os doentes raros de uma política pública baseada em uma portaria, norma infralegal que pode ser derrubada, emendada e deturpada a qualquer momento por uma simples canetada de uma autoridade. Pode ser também alvo de interesses particulares deste ou daquele grupo sem que se ouça todos os interessados. Sem maiores discussões com a sociedade, sem discussões com as associações de pacientes. **Tudo sobre os raros, sem os raros!** O que talvez você não saiba é que, desde julho de 2018, está parado no Congresso Nacional projeto de lei originalmente de autoria do então deputado Marçal Filho (PSDB), que teve como seu relator, na Comissão de Assuntos Sociais (CAS) do Senado Federal, o então senador Ronaldo Caiado (DEM-GO). **Ele tramita nas casas legislativas desde 2011!** O texto, que já se encontrava em avançada tramitação em 2018, deveria ter seguido para apreciação na Câmara dos Deputados, já que sofreu modificações no Senado. E, até agora, nada! O [PLC 56/2016](http://www25.senado.leg.br/web/atividade/materias/-/materia/126956), empacado no Congresso Nacional determina que a política seja implantada em até três anos, após a publicação da lei no Diário Oficial, tanto na esfera nacional, como na estadual e na municipal, com o objetivo de estabelecer uma Rede Nacional de Cuidados ao Paciente com Doença Rara. A política reconhece o direito de acesso dos pacientes diagnosticados com doenças raras aos cuidados adequados, o que inclui a provisão de medicamentos órfãos (aquele destinado ao diagnóstico, prevenção e tratamento de doença rara). Segundo o texto, a incorporação do medicamento órfão pelo SUS deverá ser considerada sob o aspecto da relevância clínica, e não sob o aspecto da relação [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/). A proposta diz ainda que os medicamentos órfãos destinados ao tratamento de doenças raras terão preferência na análise para concessão de registro sanitário junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e estabelece algumas regras para facilitar o registro. Esta medida de certa forma já teria sido contemplada pela Anvisa com a posterior publicação de sua [RDC 205](https://www.in.gov.br/materia/-/asset_publisher/Kujrw0TZC2Mb/content/id/1486126/do1-2017-12-29-resolucao-rdc-n-205-de-28-de-dezembro-de-2017-1486122). A partir da lei, a política seria implementada tanto na chamada atenção básica à saúde, quanto na atenção especializada. A ideia era a de que os portadores de doenças raras fossem identificados precocemente, no pré-natal ou ainda recém-nascidos, e que recebessem o tratamento adequado desde a primeira infância. A política, tal como expressa no referido projeto de lei, prevê ainda o suporte às famílias dos pacientes com doenças raras. Outro aspecto interessante do texto é sua determinação de que cada estado estruture pelo menos um centro de referência, que deveria, na medida do possível, aproveitar a estrutura já existente em universidades e hospitais universitários. A frágil Portaria 199/2014 é omissa sobre a obrigatoriedade de criação de pelo menos um centro de referência em cada estado. O projeto de lei apresenta avanços notáveis em comparação com a Portaria 199/2014. Para Caiado, o projeto de Marçal Filho teria sido um dos mais importantes aprovados pelo Congresso Nacional nos últimos tempos. A seu respeito, Marçal Filho assim se pronunciou há algum tempo atrás, quando da proposição do Projeto de Lei.: “Existe uma portaria do Ministério da Saúde, editada em 2014, que assegura uma política de atenção para esse tipo de doença, mas agora teremos uma Lei que garante uma política nacional, ou seja, além do governo federal, governadores e prefeitos também terão que dedicar atenção às pessoas com doenças raras”. **Cobre de seu representante no Legislativo a apreciação das emendas deste projeto de lei na Câmara dos Deputados. Com isso, sua aprovação fica praticamente assegurada.** **Veja que interessante é este projeto de lei !** \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2021/04/sf-sistema-sedol2-id-documento-composto-58072.pdf”\] Gostou deste post Então comente aqui embaixo! Queremos tornar este debate mais vivo em nossa sociedade! Compartilhe esta notícia com seus amigos! **Categorias:** Portaria 199/2014 --- ### [ESPECIAL: Doenças Raras: Para onde vamos?](https://academiadepacientes.com.br/especial-doencas-raras-para-onde-vamos/) **Published:** março 31, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20940%20788%22%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A discussão sobre a melhoria de acesso a diagnóstico e tratamentos pelos pacientes de doenças raras ganhou força nos debates públicos nos últimos anos, com o apoio e engajamento de parlamentares e gestores públicos com o intuito de discutir e buscar soluções para uma equação bastante complexa. A que busca equilibrar: - as limitações dos sistemas de saúde, e; - a necessidade de atender adequadamente às demandas dos pacientes com custos cada vez mais altos, decorrentes do progresso científico e do avanço tecnológico dos tratamentos. Estima-se que existam cerca de 7 mil doenças raras que acometem cerca de 560 milhões de pessoas. Desse total, calcula-se que aproximadamente 13 milhões estejam no Brasil e que demandam assistência do Sistema único de Saúde. Em 2014, o Brasil formalizou a Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no Sistema Único de Saúde (SUS) com a publicação da [Portaria GM/MS nº 199/2014](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/prt0199_30_01_2014.html). O que é uma Portaria? Portarias são atos administrativos internos pelos quais os chefes de órgãos, repartições ou serviços expedem determinações gerais ou especiais a seus subordinados , ou designam servidores para funções e cargos secundários. O processo de construção da Portaria foi um trabalho em conjunto entre técnicos do Ministério da Saúde, especialistas da área de doenças raras e grupos de apoio de pacientes. **A Portaria é considerada um marco para o Brasil** no cuidado e tratamentos das pessoas com doenças raras. Ela criou uma rede organizada em torno de serviços de atenção especializada e de referência no sistema público de saúde. Ela resultou ainda na ampliação do número de tecnologias incorporadas ao SUS, do número de protocolos clínicos elaborados, e na criação de políticas públicas estaduais e municipais, visando o cuidado das pessoas com doenças raras e o seu diagnóstico precoce. **Os avanços trazidos pela Portaria 199/2014 são inegáveis**, mas o país ainda precisa superar inúmeros desafios para prover todos os cuidados e atender a necessidades dos pacientes com doenças raras. Atualmente, há 17 serviços de saúde habilitados para diagnosticar/tratar de pacientes com doenças , distribuídos em 11 estados e no Distrito Federal, sendo 16 de referência (SRDR) e dois de atenção especializada (SAEDR) – o Hospital Universitário Walter Cantídio, no Ceará, possui uma dupla habilitação. **A região Norte do país não conta com nenhum serviço habilitado (Ver figura abaixo)**. Clique aqui para ampliar a imagem abaixo ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20441%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22441%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22441%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Dados até maio de 2020. Fonte: InterfarmaAo longo dos próximos dias, você terá no blog **Academia de Pacientes** uma avaliação da implementação da Política de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, destacando os avanços alcançados até o momento e os desafios que se colocam para: - governos, - centros de atendimento, - profissionais, - portadores de doenças raras e seus familiares. O cenário avaliado é complexo, e desafia autoridades de saúde e todos os segmentos envolvidos com a questão das doenças raras, incluindo a indústria. Esta série de posts oferece um conjunto de dados e recomendações que podem contribuir para uma compreensão ampla da Portaria GM/MS nº 199/2014 e para a reflexão de gestores públicos e formuladores de políticas e normativas com o objetivo de um aperfeiçoamento da Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no SU **Nas próximas semanas, serão tratados os seguintes tópicos (clique no sinal (+)):** Considerações preliminares * Histórico da Portaria nº 199/2014 * A Política de Atenção às Pessoas com Doenças Raras A rede de cuidados : avanços e desafios na sua estruturação *Habilitação dos serviços de referência e de atenção especializada *A coordenação da rede de cuidado *O financiamento dos serviços habilitados *O processo de habilitação dos serviços *A produção dos serviços habilitados O cuidado dos pacientes: Avanços e desafios * Acesso ao diagnóstico * Acesso a tecnologias * Elaboração e atualização de protocolos clínicos A voz dos [stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) *Percepções gerais sobre a Portaria 199/2014 *Desafios identificados pelos entrevistados Recomendações ##### Saiba mais: [Por que uma portaria para doenças raras não basta?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-uma-portaria-para-doencas-raras-nao-basta/) **Gostou da iniciativa? Então comente aí embaixo o que achou e mande para nós suas dúvidas!** [Go to top](#) *A série de posts intitulada* **Doenças raras: para onde vamos?** *é baseada em estudo desenvolvido pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma) e consistiu em análise descritiva da implementação da Portaria 199/2014 bem como seus desafios. **A divulgação deste conteúdo por este blog é de caráter voluntário, não tendo envolvido remuneração de qualquer espécie ao seu autor.*** **Categorias:** Portaria 199/2014 --- ### [Qual é a situação do 'remédio mais caro do mundo' na Europa?](https://academiadepacientes.com.br/qual-e-a-situacao-do-remedio-mais-caro-do-mundo-na-europa/) **Published:** março 29, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ##### ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20940%20788%22%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ##### NEIL GRUBERT Negociar o acesso ao mercado para “a droga mais cara do mundo” (como a terapia gênica Zolgensma da Novartis tem sido rotineiramente descrita) nunca foi fácil. Nem era provável que os países adotassem as mesmas abordagens e chegassem a decisões semelhantes. O quadro abaixo apresenta uma lista não-exaustiva dos principais desenvolvimentos de acesso em alguns dos principais mercados da Europa. Um dos pontos mais fundamentais a considerar é que o preço oficial da “droga mais cara do mundo” – cerca de € 2 milhões (ou aproximadamente 13 milhões de reais) – é provavelmente muito mais alto do que o preço líquido final que será negociado na maioria dos países. O [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) (ou incorporação a sistemas de saúde) pode exigir um desconto substancial, pagamentos em prestações ou restituição da importância empregada se as metas de resultados não forem atingidas. A Novartis desenvolveu seu programa “Dia Um” para antecipar essas necessidades ([bit.ly/38ST8yO](http://bit.ly/38ST8yO)) (em inglês) . Além disso, dependendo da duração dos efeitos do Zolgensma, este tratamento único pode se revelar mais barato ao longo de todo o curso da doença do que a terapia continuada. Os pagadores europeus, no entanto, ainda estão preocupados com a incerteza associada ao Zolgensma. Como resultado, o uso da terapia pode exigir a aprovação de um comitê nacional multidisciplinar e a coleta de evidências do mundo real. O acesso ao mercado ´para Zolgensma permanecerá um alvo móvel por algum tempo. Clique aqui para ampliar a imagem ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20473%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ##### Legenda da figura ATS = Avaliação de Tecnologias em Saúde CEESP = Comitê Econômico e de Saúde Pública da França SMR = Benefício Médico Efetivo AMNOG = Arzneimittelmarkt-Neuordnungsgesetz (AMNOG, tradução: “Lei da Reorganização do Mercado Farmacêutico”) é uma lei alemã relacionada à comercialização de produtos farmacêuticos na Alemanha. Exige que os fabricantes de medicamentos apresentem evidências ao Comitê Conjunto Federal para mostrar que seus novos produtos são mais eficazes do que os anteriores. Credita-se a esta lei a redução dos custo em saúde na Alemanha. RCEI = [Razão de Custo-Efetividade Incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/) TLV = A Agência de Benefícios Odontológicos e Farmacêuticos (TLV) é uma agência do governo central sueco cuja atribuição é determinar se um produto farmacêutico, dispositivo médico ou procedimento de atendimento odontológico deve ser subsidiado pelo Estado. Também determina as margens de varejo para todas as farmácias na Suécia, regulamenta a substituição de medicamentos nas farmácias e supervisiona certas áreas do mercado farmacêutico. [Go to top](#) Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos toda segunda-feira, neste blog. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Câmara discute PL sobre compartilhamento de risco: Mas já começa mal](https://academiadepacientes.com.br/camara-discute-pl-sobre-compartilhamento-de-risco-mas-ja-comeca-mal/) **Published:** março 18, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Tramita desde o dia 2 de março na Câmara dos Deputados o Projeto de Lei 667/2021, de autoria do deputado Eduardo da Fonte (PP-PE) que altera a lei nº 8.080, de 19 de setembro de 1990 e cria o Acordo de Compartilhamento de Risco (ACR) para a incorporação de novas tecnologias em saúde. No entanto, o dispositivo legal que promete ser a solução para que pessoas que vivem com doenças raras tenham acesso mais oportuno a terapias inovadoras e de alto custo já enfrenta críticas da parte de especialistas. Antes de tratarmos das críticas, convém explicar melhor o que seriam ACRs. Neles, o Estado concorda com a incorporação temporária de novo medicamento (incorporação condicionada), enquanto a indústria farmacêutica aceita receber um preço pelo produto que será determinado conforme o desempenho do mesmo em reais condições de uso. Trata-se de um contrato de caráter inovador, na medida em que foge às etapas tradicionais dos processos de análise, incorporação e precificação de fármacos, como aquelas empregadas pelos órgãos vinculados à assistência farmacêutica no SUS. De um modo geral, todas funcionam com o mesmo princípio. A coleta adicional de informações sobre medicamentos e outras tecnologias em saúde *a posteriori*, enquanto permite–se seu acesso pela população, integral ou parcial; livre ou controlado. As informações complementares a serem reunidas e coletadas nesta modalidade de contrato podem envolver: - impacto orçamentário - benefícios clínicos - desempenho em reais condições de uso do medicamento - relação de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) - ou ampliação e aperfeiçoamento de acesso à saúde. Através dos ACRs, as partes (Estado e indústria farmacêutica) firmam um acordo no qual manifestam concordância sobre o fato de a definição do preço do medicamento ou outra tecnologia se dar no futuro, conforme resultados provenientes de suas reais condições de uso por um prazo determinado. Seu desempenho será medido em termos de desfechos alcançados para a saúde, como ocorre normalmente nas [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/). Em abril de 2019, o Ministério da Saúde anunciara, com pompa e circunstância, um projeto-piloto para um ACR envolvendo nusinersena, comercializado sob o nome comercial Spinraza, pela Biogen, para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal tipos 2 e 3. [O sonho durou pouco](https://academiadepacientes.com.br/fracassa-acordo-de-partilha-de-risco-para-o-spinraza/). Em agosto de 2020 a empresa veio a público anunciar o fim das negociações com o governo para o referido projeto-piloto. Mais adiante, o Ministério da Saúde, com explicações pouco convincentes a justificar a inopinada decisão, confirmou o encerramento das tratativas em curso. Mais tarde especulou-se que as verdadeiras razões para o fim do projeto teriam a ver com a possibilidade de o mesmo suscitar insegurança jurídica, na perspectiva do governo. Agora, surge a notícia do PL 667/2021, mas que já apresentaria problemas na visão dos especialistas. Eles argumentam que o conceito de compartilhamento de risco não está explicitado no referido PL. Segundo estes analistas haveria necessidade de se tipificar adequadamente o que está se chamando neste caso de “compartilhamento de risco” para distingui-lo do que está disposto em outras normas já existentes em nossa legislação que permitem alteração contratual e mudança na incorporação tecnológica em saúde. Este é o caso da advogada e pesquisadora em saúde pública, Renata Curi Hauegen. Há também quem argumente que o PL confunde “compartilhamento de risco” com atualização de PCDT. Seria recomendável que deputados consultassem especialistas no ramo antes de se aventurarem a redigir projetos de lei desta natureza, que, se malfeitos, não terão a utilidade e eficácia tão ansiada pelas pessoas que vivem com doenças raras. Serão mera perda de tempo. E os pacientes não podem mais esperar. Amanhã, dia 19 de março, a Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos (SCTIE) promove uma audiência pública às 14h para ouvir a sociedade sobre a proposta de incorporação do nusinersena (Spinraza) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) dos tipos 2 e 3. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2021/03/inteiroTeor-1969805.pdf”\] ##### Para saber mais: [Acordos de compartilhamento de risco: esperança para os raros](https://academiadepacientes.com.br/acordos-de-partilha-de-risco-para-os-raros/) **Categorias:** Notícias --- ### [Acordos de compartilhamento de risco: esperança para os raros](https://academiadepacientes.com.br/acordos-de-partilha-de-risco-para-os-raros/) **Published:** dezembro 29, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20800%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22800%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22800%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Você não precisa ser muito inteligente para imaginar que os desafios lançados a sistemas públicos de saúde (especialmente aqueles de caráter universal, como o SUS) por medicamentos novos e de alto custo **não são privilégio do Brasil**. Todos os países do mundo que, de alguma forma, ousaram enfrentar o problema representado pelas doenças raras defrontam-se, em maior ou menor grau, com a questão do preço destas novas tecnologias em saúde. A diferença entre eles e o Brasil é que aqueles buscaram soluções para resolver tais impasses e garantir, em algum grau, a assistência integral à saúde a pessoas que vivem com doenças raras. **O Brasil ainda engatinha nesse campo**. A solução que aqui mostraremos tem sido adotada por inúmeros países da Europa e por Estados Unidos, Nova Zelândia, Austrália, Canadá, dentre outros. Apresenta seus desafios (como acordar pela manhã também os têm). Mas, segundo analistas, são plenamente factíveis em realidades como a do SUS, desde que se tomem as cautelas usuais, visando o sucesso de políticas públicas. Para eles, é mera questão de tempo a possibilidade de serem adotados no Brasil. Trata-se dos “acordos de compartilhamento de risco” (ACR). Nele, o Estado concorda com a incorporação temporária de novo medicamento (incorporação condicionada), enquanto a indústria farmacêutica aceita receber um preço pelo produto que será determinado **conforme o desempenho do mesmo em reais condições de uso**. Trata-se de um contrato de caráter inovador, na medida em que foge às etapas tradicionais dos processos de análise, incorporação e precificação de fármacos, como aquelas empregadas pelos órgãos vinculados à assistência farmacêutica no SUS. Para não desperdiçar as conquistas provenientes da inovação tecnológica na área de fármacos, para as quais investem pesadamente, diversos países do mundo, especialmente os mais desenvolvidos, têm experimentado inúmeros instrumentos na área de administração pública, visando reduzir as incertezas relacionadas a seu ingresso nos sistemas públicos de saúde, bem como seu impacto orçamentário. De um modo geral, todas funcionam com o mesmo princípio. A coleta adicional de informações sobre medicamentos e outras tecnologias em saúde, enquanto permitem seu acesso pela população, integral ou parcial; livre ou controlado. As informações complementares a serem reunidas e coletadas nesta modalidade de contrato podem envolver: - impacto orçamentário - benefícios clínicos - desempenho em reais condições de uso do medicamento - relação de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) - ou ampliação e aperfeiçoamento de acesso à saúde. Uma das vias usuais para confrontar o real valor terapêutico de um fármaco ou outra tecnologia de saúde a seu preço final tem sido as [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS),[ muito abordadas neste blog](https://academiadepacientes.com.br/index.php/2017/09/11/o-paradigma-da-custo-efetividade-o-bode-na-sala-dos-doentes-raros/). Por outro lado, as “medidas alternativas” a que nos referimos neste post também se baseiam nas ATS. A unir as tais “medidas alternativas”, como já mencionado, o fato de serem medidas que promovem acesso da tecnologia ao mercado público para **geração de evidências complementares quanto ao seu valor**. Trata-se de recursos para, de algum modo, contornar as incertezas presentes na oportunidade do registro, precificação e incorporação de novos medicamentos ou outras tecnologias em sistemas de saúde. Através destes contratos, as partes (Estado e indústria farmacêutica) firmam um acordo no qual manifestam concordância sobre o fato de a definição do preço do medicamento ou outra tecnologia se dar no futuro, conforme resultados provenientes de suas **reais condições de uso por um prazo determinado**. Seu desempenho será medido em termos de desfechos alcançados para a saúde, como ocorre normalmente nas ATS. **Aspectos clínicos da tecnologia** (como os benefícios terapêuticos quando comparados a uma tecnologia já disponível) e/ou **aspectos financeiros** (como impacto orçamentário com efetiva quantidade de pacientes sendo tratados) podem ser critérios para avaliação do desempenho do novo produto. Não há informação oficial até o momento de que o Brasil tenha adotado acordo de compartilhamento de risco ou outras medidas alternativas para incorporação e aquisição de tecnologias ao SUS. No entanto, nada impede que já estejam eventualmente em curso, dado que muitas vezes estes acordos são sigilosos. No entanto, penso que para que entrem em vigor necessárias seriam novas medidas regulatórias, por se tratar de proposta de relação totalmente inédita no país entre Estado e indústria farmacêutica. De fato, de acordo com a legislação brasileira, atualmente em vigor, não é possível alterar os preços de medicamentos acordados entre Estado e indústria, por conta de eventuais resultados de testes clínicos *a posteriori,* em fase de comercialização do fármaco. Assim, hoje, eventual desequilíbrio futuro entre o preço e a efetivação das promessas terapêuticas identificadas na fase de testes clínicos nos processos convencionais de regulação sanitária é assumido exclusivamente pelo Estado. Com os acordos de compartilhamento de risco, tal situação se modifica totalmente, na medida em que esta responsabilidade é compartilhada entre a indústria e o Estado, por conta da possibilidade de ajuste do preço final do fármaco condicionada aos resultados de testes clínicos **em condições reais de uso** (Fase IV dos testes clínicos, p. ex.). Desta forma também fica de alguma forma equacionado o problema das “evidências”, que habitualmente, no caso de doenças raras, são muito tímidas, quando do momento de registro de um novo medicamento em órgãos de vigilância sanitária, nas modalidades convencionais de assistência farmacêutica empregadas em todo o mundo. #### Potencial adequação ao SUS e vantagens para a sociedade Renata Curi Hauegen (pesquisadora da Fiocruz, como eu), defendeu, em 2014, tese de doutorado orientada por Carlos Medicis Morel, junto ao Instituto de Economia da UFRJ. Nela, enumerou, com propriedade, os principais motivos a recomendar a experimentação prioritária dos APR no Brasil, além de demonstrar a factibilidade de adoção pelo SUS. > \* O uso do acordo de partilha de risco requer, necessariamente, fortalecimento dos instrumentos de análise pós-mercado, tanto quanto ao desempenho \[do medicamento\] como quanto ao volume \[de vendas\]. Significa dizer que, independente do resultado quanto ao preço ao final do contrato, o sistema público de saúde se beneficiará do investimento e experiência no acompanhamento dos medicamentos em condições reais de uso. > \* Para o uso adequado do acordo de partilha de risco é preciso que a indústria farmacêutica e o Estado estabeleçam diálogo sobre os desfechos esperados. As negociações entre essas partes sugerem um benefício por si só, uma vez que o Estado prefere, pontualmente, a relação colaborativa no lugar da regulação; através do acordo de partilha de risco, o Estado abandona, ainda que momentanea ou parcialmente, o recurso da regulação vertical e centralizada, para propor uma relação de parceria e colaboração com a indústria farmacêutica. > \* O APR também fortalece a relação entre a indústria farmacêutica e o Estado na medida em que oferece a ambas as partes evidências quanto ao real valor da tecnologia a partir de critérios eleitos pelas partes e com a contribuição de interessados. A troca de informações quanto às pretensões do Estado e sociedade e a coleta de dados científicos têm o potencial de interferir nas prioridades do desenvolvimento de novas tecnologias em saúde. > \* Nessa mesma linha, a possibilidade de associações de pacientes, pacientes, profissionais de saúde e outros setores da sociedade participarem da discussão sobre desfechos esperados do medicamento atende ao princípio consagrado na Constituição Federal que requer a gestão estratégica e democrática das políticas públicas em saúde no âmbito do SUS. > \* Outro efeito mediato do APR é o aperfeiçoamento do uso racional de medicamentos, uma vez que a análise de desempenho permite identificar os grupos de pacientes aos quais o medicamento se destina. > \* Ainda, produz efeitos regulatórios, inibindo o acesso ao mercado de medicamentos menos eficientes que o esperado ou mais caros do que realmente valem. Nesse tocante, cabe lembrar que a modalidade de partilha de risco quanto ao volume tem especial importância como regulador de mercado, uma vez que a indústria farmacêutica tem obrigações financeiras (interpretadas como penalidades por alguns autores), na hipótese de consumo além do limite estabelecido. > \* O APR, ao prever que o desfecho do uso do medicamento tem efeitos tanto sobre o preço como na decisão quanto à incorporação definitiva, acaba por absorver o conteúdo e finalidade da Incorporação Condicionada. > \* Inúmeros autores relacionaram o APR como um modelo de acordo que, se utilizado adequadamente, pode servir como uma forma de estimular e premiar a verdadeira inovação. Os acordos de partilha de risco são instrumentos sem os quais a incorporação de determinado tratamento seria retardado, acarretando em diminuição do índice de vendas das companhias, o que, em última análise, serve como desestímulo à inovação. O acordo eficiente ajusta o preço ao real valor da tecnologia, mas a cooperação entre companhias e governos pode importar na sustentabilidade de programas em saúde e adequada compensação pelas inovações desenvolvidas. > \* Por fim, ainda que ao final da análise de desempenho não haja diminuição do preço em todos os casos, a proposta maior do APR implica a promoção do acesso ao medicamento enquanto evidências necessárias à decisão administrativa são obtidas. Assim, acreditamos que os acordos de compartilhamento de risco seriam uma medida sensata a ser cogitada pelo governo, no que tange à assistência farmacêutica a pessoas que vivem com doenças raras. Trata-se de solução que mitiga a justificada necessidade dos governos de terem acesso a evidências robustas sobre eficácia e segurança de medicamentos (dificeis de serem obtidas com medicamentos órfãos), na medida em que pode suscitar um *continuum* de evidências a acompanhar todo o ciclo de vida de uma tecnologia em saúde, e não mais suas fases iniciais somente. A luta por evidências robustas para medicamentos órfãos deve ser de todos os envolvidos: pacientes, indústria e governo. Representa racionalidade no gasto em saúde e segurança para o paciente. No entanto, em se tratando de medicamentos órfãos, há um momento oportuno para obtê-las: exatamente o mesmo preconizado pelos acordos de compartilhamento de risco (a Fase IV dos testes clínicos). **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** MBE, políticas públicas --- ### [Conitec abre consulta pública para doença de Pompe](https://academiadepacientes.com.br/conitec-abre-consulta-publica-para-doenca-de-pompe-novo/) **Published:** março 18, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Foi publicada na edição de ontem do Diario Oficial da União o anúncio da abertura de consulta pública pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) de consulta pública para manifestação da sociedade civil sobre a à proposta de incorporação da alfa-alglicosidase como terapia de reposição enzimática na doença de Pompe de início tardio apresentada pela Sanofi Medley Farmacêutica Ltda. Fica estabelecido o prazo de 20 dias, a partir de hoje para que sejam apresentadas as contribuições, devidamente fundamentadas. Maiores informações você encontra no [site da Conitec](http://conitec.gov.br/consultas-publicas). **Categorias:** Radar ATS --- ### [Apenas 41% dos medicamentos órfãos na Itália têm grau pleno de inovação](https://academiadepacientes.com.br/apenas-41-dos-medicamentos-orfaos-na-italia-tem-grau-pleno-de-inovacao/) **Published:** março 15, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** #### NEIL GRUBERT Apenas 41% dos medicamentos órfãos avaliados pela AIFA, a Agência Italiana de Medicamentos, nos últimos anos, foram considerados como oferecendo um grau completo de inovação. A avaliação é baseada em três critérios: necessidade clínica não atendida, grau de benefício terapêutico adicional e qualidade da evidência. As drogas podem ser julgadas por oferecer inovação total, inovação qualificada ou nenhuma inovação. Os medicamentos que oferecem inovação total têm inclusão garantida nos formulários regionais, são cobertos por dois fundos para medicamentos inovadores (com um orçamento anual combinado de € 1 bilhão) e estão isentos da obrigação de retorno e do desconto legal de 5%. A inovação qualificada garante apenas a cobertura do formulário regional. Dos 29 medicamentos órfãos avaliados entre maio de 2017 e junho de 2020, 12 (41%) foram considerados como oferecendo inovação total, 9 (31%) inovação qualificada e 8 (28%) nenhuma inovação. A AIFA concluiu que o nível de necessidade clínica não atendida é máximo para seis medicamentos órfãos (21%), importante para 10 (34%) e moderado para 10 (34%). Nenhum medicamento órfão ofereceu o nível máximo de benefício terapêutico adicional, mas 13 (45%) forneceram benefício terapêutico adicional importante e 11 (38%) ofereceram benefício terapêutico adicional moderado. A qualidade das evidências foi considerada alta para apenas um medicamento órfão, moderada para 14 medicamentos (48%) e baixa para 10 (34%). \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2021/03/Orphan-drugs-in-Italy-vale-este-convertido.pdf” title=”Orphan drugs in Italy vale este-convertido”\] #### Nota da redação: Não é o que parece! Era comum ouvirmos, no passado, representantes de agências do governo brasileiro ligadas à Avaliação de Tecnologias em Saúde usarem o baixo grau de inovação de alguns medicamentos órfãos como pretexto para justificar indiretamente suas decisões de não-incorporação deste ou daquele medicamento ao SUS, ao menos em eventos públicos. Na verdade, o que se depreende desta história é que o governo italiano (entendendo que pessoas com doenças raras muitas vezes encontram suas necessidades clínicas não-atendidas) considera relevante aprovar medicamentos órfãos para uso em seu sistema público com algum grau de incerteza, que depois será eventualmente solucionada através de acordos de compartilhamento de risco e assemelhados. Exatamente aquele tipo de solução [que fracassou por aqui](https://academiadepacientes.com.br/fracassa-acordo-de-partilha-de-risco-para-o-spinraza/), deixando os pacientes com menos chances de obter medicamentos que poderiam fazer a diferença em suas vidas. É Neil Grubert quem explica: > **Os medicamentos órfãos que não forem considerados inovadores na Itália ficarão em desvantagem por terem negado o financiamento garantido , mas a AIFA claramente acredita que é importante fornecer algum grau de acesso a tratamentos para doenças raras que carecem de alternativas terapêuticas. Além disso, a AIFA faz uso frequente de acordos de compartilhamento de risco para resolver questões de incerteza no momento do lançamento do produto em seu sistema de saúde. A AIFA desenvolveu uma ampla plataforma de registro online para apoiar essa atividade.** Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. Você pode ler seus artigos toda segunda-feira, neste blog. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### ['SUS da Inglaterra' aprova Zolgensma, "o medicamento mais caro do mundo"](https://academiadepacientes.com.br/sus-da-inglaterra-aprova-o-medicamento-mais-caro-do-mundo/) **Published:** março 8, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** #### NEIL GRUBERT O “medicamento mais caro do mundo” foi aprovado para [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) pelo NHS Inglaterra (o equivalente ao SUS) após a negociação de um desconto “substancial” no preço de tabela de 1 milhão e 790 mil libras (cerca de 14 milhões de reais). O acordo permite que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) (a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) britânica) publique uma recomendação preliminar aconselhando o uso do Zolgensma® da Novartis (onasemnogene abeparvovec). Dada a importância da administração precoce da terapia gênica para atrofia muscular espinhal (AME), o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) apóia a decisão do NHS da Inglaterra de acelerar a introdução do tratamento antes mesmo da publicação de sua orientação final. O NHS Inglaterra irá agora identificar centros de excelência que possam administrar a terapia com segurança. O acordo permitirá que algumas crianças que atualmente não atendem aos critérios de elegibilidade do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) sejam consideradas para tratamento por uma equipe clínica multidisciplinar nacional de especialistas no tratamento de AME. Cerca de 80 crianças a cada ano poderão se beneficiar com a terapia. O NHS Inglaterra saudou este acordo como o mais recente de uma série de “negócios inteligentes” para cobrir medicamentos inovadores. Exemplos anteriores incluem Kymriah da Novartis (tisagenlecleucel) e Mayzent (siponimod), e Tecartus da Kite (CD3 + transduzido com anti-CD19 autólogo). A Novartis, em particular, parece interessada em desenvolver uma parceria mais estreita com o NHS. **Nota da Redação**: O Secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde do Ministério da Saúde convoca audiência pública prevista para o dia 19 de março de 2021, das 14 às 18 horas, horário de Brasília, para ouvir a sociedade sobre a proposta de incorporação do nusinersena (Spinraza®) para Atrofia Muscular Espinhal (AME) dos tipos 2 e 3 (início tardio). O principal objetivo é colher elementos que o subsidiem na tomada de decisão no processo de avaliação para a incorporação, ao SUS, do nusinersena para AME tipos II e III (início tardio). A audiência será *online* e transmitida ao vivo. A inscrição para a fala é aberta a todos os interessados. Os interessados em participar como oradores deverão preencher o cadastro na chamada pública abaixo, conforme seu segmento. O prazo para as inscrições se encerra no dia 11 de março às 23h59min, horário de Brasília. Será aceita apenas 01 (uma) inscrição por CPF ou CNPJ. Neil Grubert é especialista em acesso ao mercado farmacêutico com 30 anos de experiência no rastreamento dos mercados globais de medicamentos . Ele é autor de mais de 150 relatórios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, várias áreas terapêuticas e vários problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. **Categorias:** Pelo Mundo --- ### [Conitec: Decisões sobre hipofosfatemia, esclerose múltipla e mucopolissacaridose VII são publicadas](https://academiadepacientes.com.br/conitec-decisoes-sobre-hipofosfatemia-esclerose-multipla-e-mucopolissacaridose-vii-sao-publicadas/) **Published:** fevereiro 22, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **no campo das doenças raras** Foi publicada no **Diario Oficial da União** (DOU) de hoje (22/02) a decisão de - Realizar consulta pública relativa à **proposta de aprovação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Mucopolissacaridose Tipo VII;** - **Incorporar** o **burosumabe** para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X em crianças conforme Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) **e** - **Não incorporar o burosumabe** para o tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X **em adultos** no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Ja no DOU de 17/02 foi publicada decisão de aprovar o **Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas – Esclerose Múltipla.** **Categorias:** Radar ATS --- ### [O que Ricardo Barros, a vacina indiana e os doentes raros têm em comum?](https://academiadepacientes.com.br/o-que-ricardo-barros-a-vacina-indiana-e-os-doentes-raros-tem-em-comum-vale/) **Published:** fevereiro 20, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Em edição extra do Diário Oficial da União deste sábado (20/2), o Ministério da Saúde publicou a dispensa de licitação para a compra das vacinas contra covid-19 Sputnik V e Covaxin. Os textos informam que as aquisições terão o custo de R$ 1,614 bilhão para a vacina indiana. Até o momento, nenhuma das duas vacinas têm autorização da Anvisa para uso emergencial. A informação foi divulgada por Mateus Vargas, do Estado de S. Paulo. Mas o dado curioso aqui, para o público leitor de nosso blog, foi algo que o repórter descobriu recentemente. Segue abaixo um trecho de sua matéria, publicada no Estadão em 18 de fevereiro deste ano. > A empresa que tenta trazer ao Brasil a vacina indiana *Covaxin* tem entre suas sócias uma firma que deve R$ 20 milhões ao Ministério da Saúde. O valor é referente à compra de remédios de alto custo que nunca chegaram às mãos de pacientes de doenças raras. O contrato foi feito no fim de 2017, quando o ministério era chefiado pelo atual líder do governo na Câmara, deputado Ricardo Barros (Progressistas-PR). Passados mais de três anos, a pasta diz ainda negociar o ressarcimento. O caso na época deu o que falar. E envolveu um bate-boca entre Barros e a Anvisa, como aquele que ele recentemente tentou reeditar. Atual líder do governo na Câmara, Barros tem feito críticas à atuação da Anvisa em relação ao processo de aprovação de vacinas. A matéria de Vargas nos lembra que no fim de 2018, o [**Ministério Público Federal no Distrito Federal (MPF-DF) entrara com uma ação contra a Global Gestão em Saúde**](https://saude.estadao.com.br/noticias/geral,mpf-entra-com-acao-para-que-pacientes-de-doencas-raras-recebam-remedio,70002230344) S. A., contra o então ministro da saúde e servidores que atuavam na pasta na época. Os procuradores suspeitam que o atual líder do governo Jair Bolsonaro beneficiara a empresa em contratos. O caso tramita na Justiça Federal do DF desde então e a Procuradoria pede que os réus paguem R$ 119,9 milhões, valor que inclui o ressarcimento e danos morais a pacientes. A Receita Federal, segundo o repórter, informa que a Global é uma das sócias da Precisa Medicamentos, empresa que representa no Brasil o laboratório indiano Bharat Biotech, fabricante da Covaxin, uma vacina indiana contra a covid-19. O presidente da Global, Francisco Emerson Maximiano, também é sócio administrador da Precisa. Captou? Agora vem o melhor da história, descoberta pelo talento farejador do repórter Mateus Vargas: “Apesar do processo envolvendo a Global, nenhuma das duas empresas está impedida de firmar contratos com o governo federal”. Que tal? #### Direto do túnel do tempo (nas palavras do repórter do estadão) > No fim de outubro de 2017, a Global – sócia da Precisa Medicamentos – venceu edital para compra emergencial de medicamentos de alto custo para pacientes de doenças raras, apresentando proposta de R$ 19,9 milhões. A Anvisa, à época, afirmou que a Global não apresentou documentos exigidos para liberar a importação dos produtos, o que fez Barros acusar o órgão de favorecer monopólios. > > O então ministro chegou a orientar pacientes, por WhatsApp, que fossem à Justiça contra a Anvisa. No mesmo período houve outras compras que opuseram Barros e a Anvisa e terminaram frustradas, mas apenas a Global recebeu o pagamento antecipado. > > Após uma decisão da Justiça, a Anvisa autorizou as licenças de importação à Global. Ainda assim, a empresa não conseguiu cumprir com o contrato. Apenas poucos frascos foram trazidos ao País, que nem sequer foram distribuídos, pois eram apenas amostras de lotes. > > No fim de 2018 a empresa firmou um acordo para devolver o valor do contrato em quatro parcelas. O acordo foi rompido meses mais tarde pela própria Global, que pediu para entregar o valor em 60 vezes, o que não foi aceito, segundo o ministério. A empresa chegou a propor prestar serviço de consultoria ao governo para aliviar a dívida. > > Em resposta a um pedido via Lei de Acesso à Informação, o Ministério da Saúde se recusou a entregar o processo atualizado de cobrança à Global. A pasta disse apenas que “encontra-se em fase de atualização do valor a ser ressarcido pela referida empresa à União”. > > Na ação em que Barros e a Global são réus, a procuradora Luciana Loureiro Oliveira afirma que o ministério “insistia” em dar à empresa “todas as oportunidades possíveis de executar” o contrato, mesmo sabendo que a vencedora do edital “não tinha disponibilidade alguma sobre qualquer frasco dos medicamentos em questão e que ela não conseguiria importá-los em razão das exigências regulatórias”. > > Oliveira ainda acusa, com base em depoimentos de funcionários da pasta, que Barros pressionou pelo pagamento antecipado à Global, mesmo após a empresa apresentar números de lotes para importação que seriam falsos. Cumpre ressaltar que, ao que parece, as fabricantes indiana e russa das vacinas citadas relutam em entregar seus dados à Anvisa. E recentemente o ex-ministro Barros criticou suposta procrastinação da agência em suas decisões sobre vacinas contra a covid-19. **Categorias:** Notícias --- ### [Encurralado entre uma doença rara e a vacina](https://academiadepacientes.com.br/encurralado-entre-uma-doenca-rara-e-a-vacina/) **Published:** fevereiro 20, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** #### ROB HAGENDIJK ***O trecho abaixo é de um post do blog do consórcio internacional de pesquisadores Social Pharmaceutical Innovation-SPIN de que eu, Cláudio Cordovil, faço parte. Por meio da avaliação de diferentes tipos de inovação farmacêutica, especificamente a inovação social, este projeto de pesquisa espera compreender as barreiras sociais, políticas, regulatórias e econômicas e os facilitadores para formas emergentes de inovação para a produção de medicamentos para doenças raras.*** O ano de 2020 foi de ruptura, medo e tristeza, afetando indivíduos, famílias e sociedades em todo o mundo. A Covid-19 foi uma das principais causas, a crise econômica subsequente outra. Muitas pessoas foram infectadas, muitas hospitalizadas, muitas morreram. Em todos os lugares, os sistemas públicos de saúde, as economias e o bem-estar e meios de subsistência das pessoas foram profundamente \_ e muitas vezes tragicamente \_ prejudicados. Como sempre, em desastres dessa magnitude, pessoas frágeis, idosos e aqueles com condições médicas subjacentes ou falta de recursos estão especialmente em risco. Em particular, as pessoas com doenças raras são cada vez mais priorizadas nos círculos das políticas de saúde, tanto na União Européia como fora dela. Mas eles não correm risco apenas por causa da natureza inerente de suas doenças, mas também por outros motivos. A prioridade dada às vítimas da Covid-19 pode interromper sua programação regular de tratamento. Eles também podem estar com muito medo de visitar hospitais abarrotados de pessoas infectadas. Para ler o resto da matéria, clique [aqui](https://pt.socialpharmaceuticalinnovation.org/post/encurralado-entre-uma-doen%C3%A7a-rara-e-a-covid-19) . **Categorias:** COVID-19 --- ### [NICE prossegue em suas reformas para se tornar 'nicer'](https://academiadepacientes.com.br/nice-prossegue-em-suas-reformas-para-se-tornar-nicer/) **Published:** fevereiro 8, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O National Institute for Health and Care Excellence ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)) abriu na quinta-feira passada (4/2) consulta pública visando coletar contribuições à sua proposta de mudanças radicais no modo de avaliar tecnologias de saúde, com potenciais repercussões sobre o modo de agir de agências congêneres em todas as partes do mundo, inclusive a brasieira [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), a partir de eventuais demandas legítimas de associações de pacientes e outras partes interessadas. As reformas ora em discussão têm os seguintes objetivos: - Criar um único processo simplificado para todas as avaliações de tecnologia em saúde. - Garantir flexibilidade para avaliar tecnologias de saúde novas e emergentes. - Garantir o fornecimento de acesso antecipado a tecnologias promissoras - Compartilhar a visão do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) sobre a avaliação de Highly Specialized Technologies (aquelas destinadas às doenças raras) e sobre que tecnologias seriam candidatas a serem avaliadas nesse programa. **Já falamos sobre o tema em algumas matérias passadas (clique abaixo):** - [Quando a Conitec será NICE? ](https://academiadepacientes.com.br/?s=nice) - [Modificadores: Uma grande conquista para os doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/modificadores-uma-conquista-para-os-doentes-raros/) Esta consulta é a terceira de uma série de escutas sobre propostas de mudanças nos métodos e processos que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) usa para produzir suas orientações sobre tecnologias de saúde – parte da maior revisão já realizada pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). A consulta pública ficará aberta até 15 de abril. Para baixar o documento (em inglês) que está em consulta pública, clique [aqui](https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/what-we-do/our-programmes/nice-guidance/chte-process-consultation/Review-of-HTE-processes.docx). **Categorias:** Notícias --- ### [Genethon lança teste clínico para terapia gênica em Doença de Pompe](https://academiadepacientes.com.br/genethon-lanca-teste-clinico-para-terapia-genica-em-doenca-de-pompe/) **Published:** fevereiro 5, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20412%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22412%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22412%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A doença de Pompe é uma doença genética hereditária causada por uma deficiência de alfa-glicosidase ácida que leva ao acúmulo de glicogênio nos lisossomas, o que causa danos às células em vários tecidos, em particular o coração, os músculos, o fígado e o sistema nervoso . Em pacientes que vivem com a doença de Pompe de início tardio, o sistema respiratório e a mobilidade são os mais afetados pela doença, frequentemente exigindo o uso de uma cadeira de rodas e assistência respiratória, e a expectativa de vida pode ser reduzida. A empresa Spark Therapeutics acaba de anunciar que um primeiro participante do estudo foi dosado nos EUA como parte de um ensaio clínico internacional de terapia gênica. O produto testado – SPK-3006 – é resultado da colaboração com a Genethon. Ele utiliza tecnologias desenvolvidas na Genethon e que, em modelos de camundongos, já ajudaram a corrigir o acúmulo de glicogênio nos músculos e no sistema nervoso. O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma única infusão intravenosa de SPK-3006 em adultos com doença de Pompe clinicamente moderada e de início tardio recebendo terapia de reposição enzimática (TRE). Este estudo está ocorrendo primeiro em centros nos Estados Unidos e, em seguida, deve continuar na Europa. Sobre o assunto, o CEO da Genethon, Frédéric Revah, declarou: > Estamos muito satisfeitos com o início deste ensaio clínico para a doença de Pompe de início tardio liderado pela Spark Therapeutics, com um transgene que integra tecnologias projetadas e licenciadas pela Genethon, onde a [prova de conceito](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prova-de-conceito/) in vivo em modelos pré-clínicos foi demonstrada. É um passo importante no tratamento desta doença grave, para a qual existem atualmente poucas opções terapêuticas e que mais uma vez ilustra a qualidade de nossa Pesquisa & Desenvolvimento para atender pacientes que sofrem de doenças raras doenças. \### O estudo planeja recrutar e tratar cerca de 20 pacientes e deve terminar em outubro de 2023. Saiba mais sobre o ensaio clínico Spark Therapeutics [https://clinicaltrials.gov/ct2/ mostrar / estudar / NCT04093349](https://clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT04093349) Fonte: [EurekAlert](https://eurekalert.org/pub_releases/2021-02/a-gid020321.php) **Categorias:** Notícias --- ### [E a "perspectiva do paciente" do NICE? Funciona mesmo?](https://academiadepacientes.com.br/e-o-paciente-testemunho-do-nice-funciona-mesmo-vale/) **Published:** janeiro 15, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20540%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22540%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22540%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Recentemente, publicamos [um post neste blog](https://academiadepacientes.com.br/vale-paciente-testemunho-ok-mas-para-que-exatamente/) que teve muitas visualizações. Por isso voltamos ao assunto. O post anterior buscava oferecer perspectivas criticas baseadas em literatura científica sobre iniciativa de “paciente-testemunho” (atualmente “perspectiva do paciente”) lançada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), no dia 9 de dezembro, em sua 93ª Reunião Ordinária. O “paciente-testemunho” seria uma iniciativa onde, segundo seus idealizadores , os usuários do SUS “poderão compartilhar suas experiências no enfrentamento das mais diversas condições de saúde” com o seu Plenário. No caso, este compartilhamento de experiências visaria fornecer subsídios para futuras decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), buscando incorporação de tecnologias de saúde (medicamentos) ao SUS. Agora oferecemos miradas adicionais, desta vez trazendo para vocês o que estudos recentes em ciências sociais revelam sobre iniciativas semelhantes desenvolvidas pelo National Institute for Health and Care Excellence ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)), agência do Reino Unido, considerada a meca das [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (mas que também tem seus problemas) e que supostamente inspira a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), a julgar pelas suas comunicações públicas. ### Afinal, como as perspectivas dos pacientes são incorporadas ao NICE? Aqui não vamos tratar das situações envolvendo doenças raras no [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), mas sim de processos de ATS de medicamentos convencionais, ok? A primeira coisa que se pode dizer é que há um evidente compromisso (formal, no papel) do [National Health Service](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-health-service/) (o SUS britânico) em incorporar visões do público e dos pacientes em seus processos de tomada de decisão. Ele se expressa em uma série de documentos daquela entidade. Mas isso não quer dizer que funcionem em sentido esperado pelos pacientes. Quatro políticas-chave do NHS norteiam tal preocupação relativa à participação dos pacientes em processos decisórios no sistema de saúde britânico: - A Lei de Saúde e Assistência Social (2012) - a Constituição do NHS (2012) - o documento *Colocando as pessoas no centro do cuidado* (2009) - e o documento *Padrões essenciais de qualidade e segurança* (2010) Com relação ao [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), embora [constem no papel](https://www.nice.org.uk/media/default/About/NICE-Communities/Public-involvement/Patient-and-public-involvement-policy/Patient-and-public-involvement-policy-November-2013.pdf) políticas formais visando tais fins, pouco se sabe realmente sobre que abordagens funcionam melhor, em que ocasiões e em que circunstâncias melhores desfechos podem ser alcançados, da perspectiva dos pacientes. E a maior incerteza relacionada a estes processos é definir até que ponto tal envolvimento efetivamente contribui na avaliação e revisão de novos tratamentos. A política de envolvimento de pacientes e público em geral do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) data de 2013 e reflete o compromisso do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) em envolver os pacientes, usuários de serviços, cuidadores e o público. Esta parece perpassar toda a sua gama de orientações, produtos e documentação de padrões de qualidade. Em relação às Avaliações de Tecnologias de Saúde, o compromisso contínuado do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) em garantir este nível de envolvimento soa evidente. Para cada ATS, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) solicita submissões de todos os grupos de pacientes e cuidadores com interesses relevantes para a avaliação, e suas declarações escritas e orais devem ser consideradas de modo regulamentar pelo comitê envolvido na tomada de decisão (no caso das raras, o Highly Specialized Technologies – HST).. Se para medicamentos convencionais, a incorporação de pontos de vista dos pacientes aos processos do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) já é problemática, pode-se imaginar o que ocorra quando o assunto são “doenças raras”. Embora o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) tenha tentado adotar uma abordagem flexível para pacientes e cuidadores por meio de arranjos formais de tomada de decisão que incorporam as opiniões dos pacientes, os processos formais das ATS podem, de fato, minar as próprias evidências coletadas dos representantes dos pacientes. Os achados de alguns estudos que consultamos mostraram que os pacientes têm desempenhado uma função meramente simbólica (figurativa) em reuniões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). Nos referidos comitês de ATS do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) (entre os quais o HST), a voz do paciente é relegada à periferia da participação. Ao final pesam nas decisões (no caso, envolvendo doenças prevalentes) as análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), que acabam direcionando a decisão final, como sempre. Os processos de avaliação formal e estruturas estabelecidas pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) ainda parecem não conseguir criar espaços propícios para que os membros do comitê (plenário) conciliem diferentes tipos de evidências: tanto relatos de experiência de vida, trazidos pelos pacientes; quanto evidências rigorosas sobre clínica e [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), de forma equânime. Trata-se de uma questão cultural. Os comitês normalmente tendem a valorizar de forma até exacerbada as evidências clínicas e de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), em detrimento dos ricos relatos oferecidos pelos pacientes. Sempre se destacou que possuem uma visão pejorativa do testemunho de pacientes, dado o fato de os verem como “leigos”. Os membros do comitê, quando entrevistados sobre a iniciativa, costumam exaltar as dimensões adicionais para a tomada de decisão que a fala dos pacientes traz ao processo. Mas isso é pura diplomacia, ao que parece. Trata-se de uma declaração *pro forma*, na medida em que pacientes não conseguem identificar de que modo seus testemunhos contribuíram para a decisão final. Alguns destes pacientes relatam certos constrangimentos nestes settings formais por não dominarem os assuntos tratados na maior parte das reuniões e outros informam acreditar que sua participação seria pura demagogia, “para inglês ver”. Os estudos a que tivemos acesso, independentes e publicados na literatura internacional, mostram que, apesar de estabelecer um compromisso formal de incorporar as perspectivas do paciente por meio de sua política de envolvimento dos pacientes (no papel), os arranjos adotados para engajar e envolver os usuários por meio de seus processos deliberativos na verdade marginalizam os próprios grupos que buscam inclusão nas reuniões de avaliação do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). **Categorias:** Conitec versus NICE, Trocando em miúdos **Tags:** ATS, Conitec, custo-efetividade --- ### [Reino Unido lança 'framework' ambicioso em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/reino-unido-lanca-framework-ambicioso-em-doencas-raras/) **Published:** janeiro 13, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O Governo do Reino Unido (Inglaterra, Irlanda, País de Gales e Escócia) acaba de publicar o documento intitulado UK Rare Diseases Framework (Estrutura do Reino Unido para Doenças Raras). Segundo seus criadores, ele tem por finalidade “assegurar que as vidas das pessoas que vivem com doenças raras continuem a melhorar”. Pretende-se instaurar “uma mudança positiva na forma como diagnosticamos, tratamos e cuidamos de pacientes com doenças raras”. O documento foi baseado na National Conversation on Rare Diseases (Conversa Nacional sobre Doenças Raras), um levantamento ocorrido em 2019 e que colheu opiniões de associações de pacientes, profissionais de saúde, pesquisadores e representantes da indústria farmacêutica, visando compreender as principais barreiras enfrentadas pela comunidade de doenças raras. O Framework ora divulgado se alinha à estratégia do Reino Unido para Doenças Raras e define quatro prioridades fundamentais para os próximos cinco anos, visando trazer mudanças reais e concretas na vida dos pacientes. São elas: 1. Auxiliar os pacientes a obterem um diagnóstico final mais rápido 2. Aumentar a sensibilização para as doenças raras entre os profissionais de saúde 3. Promover uma melhor coordenação de cuidados 4. Melhorar o acesso a cuidados especializados, tratamentos e medicamentos O documento é muito interessante e recomendamos fortemente sua leitura aos interessados na temática. Infelizmente está em inglês. Link abaixo: **Outros links úteis:** https://www.gov.uk/government/publications/rare-diseases-strategy **Categorias:** Notícias --- ### [Paciente-testemunho, ok! Mas para que, exatamente?](https://academiadepacientes.com.br/vale-paciente-testemunho-ok-mas-para-que-exatamente/) **Published:** janeiro 5, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** No dia 9 de dezembro, em sua 93ª Reunião, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) [trouxe-nos a novidade do paciente-testemunho](http://conitec.gov.br/ultimas-noticias-3/iniciativa-inedita-da-secretaria-executiva-da-conitec-leva-usuario-do-sus-para-ser-ouvido-em-plenario), uma iniciativa onde, segundo seus idealizadores , os usuários do SUS “poderão compartilhar suas experiências no enfrentamento das mais diversas condições de saúde” com o seu Plenário. Foi sobre o medicamento tafamidis meglumina para tratamento da cardiomiopatia amiloide, doença rara causada por um distúrbio do metabolismo de proteínas que atinge os tecidos do coração, prejudicando seu funcionamento. Pela regra, [tal como recentemente anunciada](http://conitec.gov.br/conitec-quer-conhecer-pacientes-e-associacoes-do-brasil), a participação do paciente-testemunho ocorre na reunião de apreciação inicial da tecnologia em avaliação, aquela que antecede a consulta pública e posterior aos pareceres dos Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde sobre o referido medicamento (ou tecnologia). É também neste momento que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) define sua recomendação preliminar. Naturalmente, ainda é cedo para se avaliar o impacto de tais iniciativas na tomada de decisão da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Só pesquisas futuras poderão indicar sua utilidade, propriedade e limites. Mas há que se ter cautela e não se tirar conclusões precipitadas sobre eventuais benefícios da iniciativa para os pacientes. Barbas de molho é bom procedimento, em se tratando de agências desta natureza e doenças raras. Assim, passamos a fazer algumas considerações sobre o tema. A primeira coisa que se pode observar é o momento em que se dará a participação do paciente-testemunho. A nosso ver, se dá em fase bem tardia de todo o fluxo habitual no processo administrativo ao qual é submetido cada medicamento (ou tecnologia de saúde). Isso pode afetar o quanto de influência tal testemunho poderá ter em todo o processo. Pelo informado no site da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ele se dá após a realização dos estudos e [revisões sistemáticas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisoes-sistematicas/) pelos [NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/) voltados ao uso da evidência científica na tomada de decisão. Nesse sentido podemos inferir que poderá servir para esclarecer alguns pontos onde predominem incertezas nos estudos realizados pelo [NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/), (p. ex. sobre a magnitude do efeito em um [desfecho clínico](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfecho-clinico/) complexo ou quando a análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) apontar um valor acima do [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) que cada membro do Plenário imagine ser o adequado (já que no Brasil não há um valor oficial atribuído a este indicador). A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) realiza um verdadeiro esforço de mudança de imagem, com o auxílio, ao que tudo indica voluntário, de algumas ONGs nestas cooperações características do que se convencionou chamar de “Terceiro Setor”. Tal empenho na mudança de imagem é notório para quem observa suas novas peças promocionais. Dentro deste pacote, talvez esteja incluído um trato mais cortês com pacientes (doentes raros). Civilidade, convenhamos, é sempre uma coisa boa. Afinal, eles sempre foram vistos como massa de manobra da indústria farmacêutica por alguns agentes públicos (ainda que sem provas empíricas de tal conluio ou mesmo “evidências”). Por conta deste passivo institucional, qualquer gesto de aproximação com pacientes sempre corre o risco de soar pouco autêntico. E a desconfiança mútua não costuma ser boa conselheira para iniciativas de qualquer natureza, em qualquer domínio da vida humana. Tais visões preconceituosas são meras impressões de tais agentes públicos, não corroboradas pelas tão apreciadas “evidências”, ou o que se convencionou conceber como tal. Só estudos sociais empíricos aprofundados poderiam revelar se haveria (e em que extensão) a captura, no Brasil, das associações de pacientes pelos interesses da iniciativa privada. Uma coisa é certa: se o Estado não tratar os pacientes como se deve, eles terão todos os motivos do mundo para procurar ajuda em outro lugar. É uma lei da vida. Humano, demasiado humano. Voltando à iniciativa acima anunciada. Só o tempo dirá se o “paciente-testemunho” participará de um mero ritual cosmético, cenográfico, ‘para inglês ver’, ou terá poder suficiente, com seu relato breve de 10 minutos, de afetar rumos de eventual decisão ‘já tomada na cabeça’ dos membros do Plenário. Desconhece-se até o momento quão benéfico para os pacientes será tal envolvimento. Isso porque seu depoimento-testemunho será colhido em momento posterior aos resultados dos estudos de avaliação econômica e de outra natureza conduzidos pelos [NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/) ou Rebrats e encaminhados ao Plenário para a tomada decisão de incorporar ou não o medicamento ao SUS. A literatura acadêmica em Ciências Sociais recomenda cautela diante destas iniciativas de “engajamento de pacientes”, a expressão da moda na temporada. Restam dúvidas sobre como e por que envolver o paciente nestes processos e falta avaliar o impacto de tal participação nos mesmos. De que forma se deve dar uma efetiva parceria genuína entre pacientes e agências de avaliação de tecnologias em saúde que não se limite a manifestações aqui e ali de empatia com a sua dor? Qual o racional (*rationale*) que deve nortear tais experimentos de forma a que este envolvimento seja genuíno e produtivo para ambas as partes e não apenas cenográfico? São perguntas que ainda carecem de respostas mais consistentes no meio acadêmico. De que forma institucionalizada (e documentada em procedimentos) tais relatos anedóticos dos pacientes se encaixam no *continuum* de práticas de ATS de uma determinada instituição? Como tais relatos serão incorporados ao restante de evidências formais de caráter clínico e econômico usuais nestes processos? Que forma devem assumir para serem consideradas “evidências ” de alguma natureza e com que valor hierárquico? Qual o peso que terão e como se acomodarão entre elas? Preocupa-me o fato de, sem maior estruturação destes processos, suscitarem-se falsas esperanças em pacientes que acreditarão que, só por estarem sendo escutados, verão aumentadas suas chances de serem atendidos em seus pleitos. O risco da frustração de expectativas está sempre presente, mas convém não atiça-las. Qual o protocolo que vai reger tais escutas dos pacientes-testemunho? Onde seu depoimento entra no processo de tomada de decisão? É preciso formalizar melhor e documentar estes processos, para que não pareçam uma mera escuta tolerante, boa para efeitos de popularidade institucional e “mudança de imagem”, mas pouco relevantes na construção de uma genuína participação do paciente em processos desta natureza. Mas se já podemos antever alguma coisa positiva nesta iniciativa que ora se anuncia é a possibilidade dos nobres e respeitosos integrantes do Plenário travarem contato com a vida real de pessoas que sofrem, pacientes de carne e osso, que ali exporão suas dificuldades. Ao menos este leve constrangimento terão que enfrentar. Tomara que não entre por um ouvido e saia pelo outro. É o que os doentes raros (e todos os brasileiros), já um tanto cansados, realmente desejam. **Categorias:** Transparência pública **Tags:** Conitec, políticas públicas, transparência --- ### [A Portaria 199, que define a política de cuidado para os raros, está em risco?](https://academiadepacientes.com.br/a-portaria-199-que-define-a-politica-de-cuidado-para-os-raros-esta-em-risco/) **Published:** dezembro 29, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Causou-me estranheza a declaração do deputado Diego Garcia (Podemos-PR), coordenador da Frente Parlamentar das Doenças Raras, [em entrevista concedida ao site jurídico Jota](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/doencas-raras-04122020) no início deste mês (para ler a entrevista, basta preencher um cadastro gratuito) Parece que passou despercebida também das associações de pacientes e pessoas interessadas nos direitos dos doentes raros. > **(…) A gente está discutindo a rescisão (*sic*) da Portaria 199 e estamos ouvindo o Poder Judiciário. Graças a uma articulação da deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC) criamos essa ponte com o Judiciário. Tem juízes federais que estão enviando contribuições para o Parlamento. Um dos nossos objetivos é que a gente tenha tanto êxito nas ações que consiga diminuir o número de judicialização.** Para quem não sabe, a [Portaria 199/2014](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/prt0199_30_01_2014.html) institui a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, aprova as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do SUS e institui incentivos financeiros de custeio. Até onde pode-se depreender da declaração do deputado: 1. **Pretende-se revogar a Portaria 199** (portarias não são rescindidas, como afirmou o deputado, talvez buscando um eufemismo). 2. Criou-se uma **“ponte com o Judiciário”.** Não se compreende muito bem o que isso queira dizer a não ser, num primeiro momento, **uma promiscuidade indevida entre Judiciário e Legislativo**. 3. Não se consegue compreender que tipo de contribuições juízes federais estariam levando ao Parlamento, sem que isso represente grave lesão dos já minguados direitos dos pacientes com doenças raras. Trocando em miúdos: Desde o século 18, quando da publicação de ***O espírito das leis***, de Montesquieu, preconiza-se a independência dos poderes: Executivo, Legislativo e Judiciário. Nossa Constituição Federal (CF), o manual de instruções do cidadão brasileiro também trata do tema. Diz o artigo 2º da Constituição Federal (CF): “São Poderes da União, independentes e harmônicos entre si, o Legislativo, o Executivo e o Judiciário”. A CF também indica que o Legislativo é exercido pelo Congresso Nacional – CN (Art. 44), o Executivo pelo presidente da República (Art. 76), e lista os órgãos do Judiciário (Art. 92) e suas responsabilidades. Diante da declaração do eminente deputado indaga-se: Em que uma conversa entre Judiciário e Legislativo poderá beneficiar doentes raros? Não consigo vislumbrar. Qual o teor destas conversas? Já estão em andamento? A julgar pelos debates em curso sobre judicialização, pretende-se reduzi-la, e não promovê-la. Ora, a redução do direito de pacientes em judicializar suas demandas não atendidas pelo SUS configura-se como grave lesão a seus interesses legítimos. A não ser que se imagine que os juízes agora aprenderão Farmaeconomia aplicada a medicamentos órfãos. Não me parece ser este o caso. Já não é a primeira vez que se observa uma promiscuidade obscena entre Poderes, com relação ao direito de pessoas vivendo com doenças raras. Anteriormente, constatamos flagrante promiscuidade quando de um convênio celebrado entre o Executivo (Ministério da Saúde) e o Conselho Nacional de Justiça (Judiciário) para a criação do que ficou conhecido como [NAT -JUS](https://antigo.saude.gov.br/noticias/agencia-saude/41905-cnj-e-ministerio-da-saude-lancam-ferramenta-de-apoio-ao-judiciario-para-acoes-em-saude). Pelo Termo de Cooperação Técnica firmado entre o Ministério da Saúde e o CNJ em agosto de 2016, os tribunais ou Núcleos de Apoio Técnico do Poder Judiciário (NAT-JUS) têm à disposição o suporte técnico-científico dos Núcleos de Avaliação de Tecnologia em Saúde ([NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/)) para a produção de notas técnicas que possam aperfeiçoar o julgamento das demandas judiciais. Os [NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/) são estruturas que reúnem, dentro de uma instituição pública ou privada sem fins lucrativos, recursos e profissionais com competência técnica para desenvolver, promover e executar [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/), sob demanda da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Como se costuma dizer, o diabo mora nos detalhes. Uma das finalidades do NAT-JUS é reduzir a judicialização, única porta de acesso dos doentes raros, na maioria dos casos, a seu direito à assistência farmacêutica especializada. Como os [NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/) costumam ignorar totalmente as especificidades das doenças raras e dos medicamentos órfãos nas suas recomendações à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (ao menos no que nos é dado a conhecer) e não possuem em seu corpo de técnicos pessoas especializadas nestas peculiaridades, o que se vê é uma potencial chance de o NAT-JUS indeferir os pleitos dos doentes raros em suas demandas judiciais por medicamentos. A declaração do deputado Diego Garcia é dada no mesmo momento em que estudos foram divulgados mostrando a baixissima adesão dos juízes aos pareceres produzidos pelo NAT-JUS (o que não deixa de ser uma excelente notícia para os raros). Resta saber o que o sr. Diego Garcia, nesse contexto, entende por estabelecer “uma ponte com o Judiciário”. Com a palavra o nobre deputado e a deputada Carmen Zanotto (Cidadania-SC), citada pelo entrevistado. Cumpre ressaltar que a Portaria 199 foi produto de ampla discussão e debate com a sociedade civil e com as associações de pacientes, iniciados em 2012. A suposta revogação da Portaria 199/2014 parece se dar na surdina, sem a atenção devida dos pacientes e das partes interessadas, e principalmente sem sua participação. Como dizem os pacientes: “Nada sobre nós sem nós”. É hora de investigar melhor o que se passa e lutar pela independência dos poderes, como determina a Constituição Federal, no melhor interesse das pessoas que vivem com doenças raras e de toda a sociedade. Com a palavra os nobres deputados Diego Garcia e Carmem Zanotto, por ele citada na entrevista. **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** judicialização, transparência --- ### [Mudanças no NICE podem gerar benefícios para você: taxas de desconto](https://academiadepacientes.com.br/mudancas-no-nice-podem-gerar-beneficios-para-voce-taxas-de-desconto/) **Published:** dezembro 23, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** *Matéria atualizada em 24/12/2020* Há poucas semanas, trouxemos para você[ ](https://academiadepacientes.com.br/quando-a-conitec-sera-nice-i/)[uma grande notícia](https://academiadepacientes.com.br/quando-a-conitec-sera-nice-i/) a respeito das radicais mudanças que se desenham no horizonte em relação ao National Institute for Health and Care Excellence ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)), que supostamente inspira (é o que dizem) a nossa [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). **Se você não leu as matérias anteriores clique nos links abaixo:** **[Quando a CONITEC será NICE? (I)](https://academiadepacientes.com.br/quando-a-conitec-sera-nice-i/)** **[Modificadores: uma conquista para os doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/modificadores-uma-conquista-para-os-doentes-raros/)** Agora, passamos a destacar um novo aspecto das mudanças propostas e de interesse para você, doente raro, ou familiar de uma pessoa vivendo com doença rara. Antes de um novo medicamento ser disponibilizado em sistemas públicos de saúde tanto para pacientes na Inglaterra, no País de Gales (ou no Brasil), ele precisa apresentar uma boa relação custo-benefício, digamos assim. Para avaliar isso, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) usa o que chamamos de “modelagem econômica”. Assim, consegue verificar o que é ou não é custoefetivo. Ou seja, o medicamento (em nosso caso) que apresenta um melhor custo em relação ao benefício provável. Desta forma, muitas das decisões envolvendo [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de medicamentos no [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) (ou sua incorporação ao SUS) são determinadas por esta **análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)** (ou custo-utilidade). Com os recentes avanços da medicina, no campo das terapias celulares, terapias gênicas e tecidos engenheirados, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) está realizando uma revisão de seus métodos, verificando como suas recomendações são feitas no momento e avaliando o que pode ser mudado, para melhor, da perspectiva do paciente e do sistema de saúde local. É por isso que precisamos conversar sobre “**desconto**” (*discounting*). Você pode pensar que o desconto é sobre o corte de preços, mas em relação às avaliações do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), ele significa algo bem diferente. Nos modelos econômicos usados ​​pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) durante seus processos de avaliação, os custos futuros associados a um novo medicamento são frequentemente previstos para ocorrerem em momentos distintos ao longo do tempo. O mesmo é verdadeiro para benefícios de saúde, futuros, que podem ocorrer em diferentes momentos ao longo da vida de um paciente. O desconto é um processo usado pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) para ajustar esses custos e benefícios ao seu **valor presente**. Desta forma, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) pode decidir se um novo medicamento representa um bom investimento para seu sistema público de saúde. Basicamente, o desconto permite que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) atribua **um valor presente para custos e benefícios para a saúde que ocorrerão no futuro**. Mas como as taxas de desconto são determinadas? Ou seja, quais ajustes precisamos fazer nos custos e benefícios que ocorrerão no futuro para determinar seu **valor presente**? As **taxas de desconto** (*discount rates*) são informadas por dois componentes: - preferência temporal; - efeito-riqueza. Primeiro, vamos explicar a **preferência temporal**. A sociedade prefere que **os benefícios para a saúde sejam experimentados no presente**, em vez de no futuro. Por outro lado, **preferimos que os custos sejam experimentados no futuro**, em vez de no presente. Isso é chamado de **preferência temporal**. Se eu dissesse que tenho mil reais para lhe dar, você preferiria recebê-los agora ou no futuro? Agora se eu te dissesse que a oferta de dinheiro que lhe fiz não era uma doação mas sim um empréstimo, você preferiria me restituir este valor amanhã ou daqui a seis meses? É isso, **você prefere obter o benefício no presente** (a doação do meu exemplo) **e arcar com seus custos no futuro**, quando eu lhe disser que era um empréstimo. É por isso que você prefere comprar mercadorias a prazo, mas recebê-las agora e sem entrada, entende? O outro componente, o “**efeito-riqueza**”, é um conceito da teoria econômica que define a disposição de uma pessoa de gastar mais à medida que o valor de seus ativos (imóveis ou investimentos) aumenta ao longo do tempo. A pessoa se sente mais rica com a simples valorização do seu imóvel, por exemplo, ainda que sua receita e custos fixos sejam os mesmos de antes. Ele reflete a disposição da sociedade em consumir mais à medida que sua riqueza aumenta com o tempo. No campo da saúde, há evidências que sugerem que, em certas enfermidades, intervenções podem produzir ganhos econômicos para os pacientes e para as economias nacionais. Esses benefícios incluem melhorias na produtividade dos pacientes e seus cuidadores em atividade e economia de gastos para outros setores, como educação e assistência social. No entanto, há algum debate entre os economistas sobre se o “efeito- riqueza” deve ser incluído nos modelos econômicos que informam as decisões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) (e assemelhadas, como a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). O Tesouro britânico atualizou recentemente sua orientação e sugere que o benefício dos cuidados em saúde não varia com a riqueza individual. Isto sugere que o “efeito riqueza” deva ser excluído da taxa de desconto para cuidados em saúde. Pela proposta que foi recentemente submetida à consulta pública pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), a taxa de desconto para cuidados em saúde deveria ser reduzida dos atuais 3,5% para 1,5%. No Brasil, segundo as Diretrizes de Avaliação Econômica em Saúde [a taxa de desconto padrão é de 5%](https://docs.bvsalud.org/biblioref/2017/02/831844/jbes83-ao1-diretriz-metodologica-para-estudos-de-avaliacao.pdf) para custo e [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/). Mudar a taxa de desconto para cuidados em saúde para 1,5%, como pretende o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), garantiria que os benefícios de saúde de longo prazo oferecidos por tecnologias de saúde, como medicamentos, fossem melhor representados em sua metodologia e, em última instância, em suas decisões. **Isso faz mais sentido ainda para medicamentos para doenças raras, cujos benefícios podem ser observados em um futuro relativamente distante, na perspectiva do paciente.** Reduzir a **taxa de desconto** significa, na prática, dar mais valor à vida dos pacientes. É por isso que este debate é fundamental para os doentes raros (e outros). Vamos torcer para que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) diminua a taxa de desconto para cuidados em saúde como parte de sua próxima revisão metodológica (cuja primeira etapa de consulta pública encerrou-se em 18 de dezembro) e que está prevista para ser formalmente anunciada em outubro de 2021. #### **O que isso pode representar para os doentes raros?** O efeito de uma menor **taxa de desconto**, conforme proposto na consulta pública recentemente encerrada, seria relevante para tecnologias (medicamentos) com elevados custos iniciais (*upfront*) e benefícios que ocorrem no futuro e / ou podem durar por toda a vida. Este é o caso de terapias para muitas doenças raras. Exemplos que se encaixam nesta situação são terapias de dose única, programas de vacinação e tecnologias potencialmente curativas, como terapias gênicas e outras terapias médicas avançadas (ATMPs). Uma taxa de desconto menor diminuiria sua desvantagem relativa em comparação com tecnologias para as quais os custos são distribuídos de maneira mais uniforme ao longo da vida dos pacientes, ou tecnologias onde os custos são mais prováveis ​​de aumentar nos anos futuros (no caso de doenças degenerativas, por exemplo). Você já deve ter reparado, no caso brasileiro, que tecnologias muito avançadas quando são objeto de decisão da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) parecem enfrentar maiores dificuldades para serem incorporadas ao SUS. Se tal mudança proposta pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) fosse aplicada no Brasil, este problema tenderia a ser reduzido. Está mudança, se aprovada, terá um impacto relevante na tomada de decisão do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), razão pela qual a própria entidade afirma que inúmeros aspectos da mudança proposta deverão ser melhor examinados, antes que possa ser verdadeiramente implementada. **Categorias:** Conitec versus NICE, Trocando em miúdos **Tags:** ATS, Conitec, custo-efetividade, Farmacoeconomia --- ### [Modificadores: uma conquista para os doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/modificadores-uma-conquista-para-os-doentes-raros/) **Published:** dezembro 15, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Há poucos dias trouxemos para você [uma grande notícia](https://academiadepacientes.com.br/quando-a-conitec-sera-nice-i/) a respeito das radicais mudanças que se desenham no horizonte em relação ao National Institute for Health and Care Excellence, que supostamente inspira (é o que dizem) a nossa [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Agora, passamos a destacar os principais pontos de interesse para você, doente raro, ou familiar de uma pessoa vivendo com doença rara. Por conta disso, hoje vamos tratar de “modificadores”. Você sabe o que são? Antes de um novo medicamento ser disponibilizado em sistemas públicos de saúde tanto para pacientes na Inglaterra, no País de Gales (ou no Brasil), ele precisa apresentar uma boa relação custo-benefício, digamos assim. Para avaliar isso, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) usa o que chamamos de “modelagem econômica”. Assim, consegue verificar o que é ou não é custoefetivo. Ou seja, o medicamento (em nosso caso) que apresenta um melhor custo em relação ao benefício provável. Desta forma, muitas das decisões envolvendo [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de medicamentos no [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) (ou sua incorporação ao SUS) são determinadas por esta análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (ou custo-utilidade). Com os recentes avanços da medicina, no campo das terapias celulares, terapias gênicas e tecidos engenheirados, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) está realizando uma revisão de seus métodos, verificando como suas recomendações são feitas no momento e avaliando o que pode ser mudado, para melhor, da perspectiva do paciente e do sistema de saúde local. É por isso que precisamos conversar sobre “modificadores”. Quando o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) (e a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) faz uma avaliação de tecnologia em saúde (um medicamento, p.ex,) para saber se ela deve ser incorporada ao seu sistema público de saúde, ele aplica um conjunto de regras bem rigorosas, visando determinar se aquele medicamento é custo-efetivo. Em linhas gerais, eles procuram verificar quantos anos de vida ajustados pela qualidade \[de vida\] ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)) um paciente pode esperar obter como resultado daquele tratamento, em relação ao custo projetado deste. É o chamado “custo por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)”. Quanto mais elevado for o custo por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) de um medicamento, quando comparado a um tratamento já em uso, ou mesmo sem este comparador, menos custoefetivo ele é. Logo, tem menos chances de ser reembolsado/incorporado. Entre os economistas da saúde rola até uma expressão espirituosa: “Um [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) é um [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) é um [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)”. Com isso eles querem sugerir que todos os QALYs valem a mesma coisa. Todos eles seriam iguais! No entanto, em algumas situações, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) reconhece que alguns [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) deveriam valer mais que outros, digamos assim. É aí que entram os “modificadores”. É como se diante de determinada patologia ou condição, para efeitos de justiça distributiva, fosse recomendável abrir exceções. Os “modificadores” são critérios que geram exceções ao padrão usual de tomada de decisão no [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). Ou, dito em outras palavras, representam fatores ou circunstâncias onde é plausível admitir que ganhos em saúde não tenham o mesmo valor. Até o momento, em seus processos de avaliação-padrão, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) introduzia um modificador somente. Fazia isso ao avaliar tratamentos empregados no final da vida de alguém e que, em seus últimos dois anos, lhe asseguraria pelo menos três meses adicionais. Pensou em oncologia e tratamento do câncer em estágio avançado? Acertou! A novidade é que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) está cogitando introduzir modificadores para outras situações, como, por exemplo, doenças raras. Isso porque refletiram e verificaram que seria injusto não oferecer a pessoas que vivem com estas doenças, em algumas circunstâncias, um tratamento clinicamente eficaz, somente por conta de seu custo um tanto mais elevado. Devido ao pequeno número de pacientes com probabilidade de serem elegíveis para um determinado tratamento para uma doença rara, estes costumam ser mais caros do que aqueles para doenças comuns e, portanto, muitas vezes não atendem ao limiar de custoefetividade definido pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) (ou pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) para reembolsar/incorporar um medicamento ao sistema público de saúde. Um modificador para doenças raras ajudaria a resolver este problema. Compreendeu? Na consulta pública que deve se encerrar no próximo dia 18, acerca de suas propostas de mudança para seus critérios de avaliação, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) já definiu alguns modificadores. Pela proposta, a “severidade da doença” seria um destes “modificadores” na tomada de decisão, o que poderia beneficiar muitas pessoas vivendo com doenças raras, tipicamente graves. Este modificador substituiria, ao que tudo indica, aquele de fim de vida já mencionado acima. Além disso, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) tem a intenção de criar uma abordagem mais refinada para a questão da incerteza ensejada pelas tecnologias de saúde emergentes. Um posicionamento extremamente ortodoxo com relação à incerteza é o que muitas vezes faz este ou aquele medicamento para tratamento de doenças raras não ser incorporado a um sistema público de saúde, levando você a ter que judicializar, por exemplo. Se um medicamento contribui para a redução de desigualdades em saúde, especialmente socioeconômicas, este fator também poderá representar um “modificador” na tomada de decisão do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). Os doentes raros são uma população desigualmente tratada no que se refere a acesso a medicamentos. Logo, potencialmente seriam beneficiados por este modificador também. É importante destacar que estas são propostas que estão em consulta pública na Inglaterra e no País de Gales. Pode haver mudanças pelo caminho até outubro de 2021, quando espera-se que toda esta reforma esteja concluída. Mas já é bastante animador perceber que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) estuda modificar radicalmente sua abordagem relativa a tratamentos para doenças raras. Estas movimentações podem inspirar mudanças semelhantes no Brasil. ### Limites da proposta Precisamos aguardar a definição clara de como estes modificadores seriam operacionalizados para avaliar o impacto potencial da mudança proposta. Nos últimos anos, tem havido um debate importante sobre a justificativa para pagar um valor-prêmio para tratamentos para condições graves, o que levou a abordagens relacionadas à priorização sendo aplicadas em alguns países. Em 2014, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) já havia realizado uma consulta sobre value-based assessment (referida como “carga da doença”). A abordagem do Estudo de Carga de Doença Global (GBD) é um esforço sistemático e científico para quantificar a magnitude comparativa da perda de saúde decorrente de doenças, lesões e fatores de risco por idade, sexo e geografia para pontos específicos ao longo do tempo. **Categorias:** Conitec versus NICE **Tags:** Conitec, Farmacoeconomia --- ### [Quando a Conitec será "NICE" (I) ?](https://academiadepacientes.com.br/quando-a-conitec-sera-nice-i/) **Published:** dezembro 11, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Você pode não acreditar, dada toda a sinistrose que a pandemia trouxe para nossas vidas, mas tudo indica que o ano de 2021 será muito interessante para as pessoas que vivem com doenças raras. Ao menos no Reino Unido. Com alguma sorte, também no Brasil e em outras partes do mundo. Isto porque o [National Institute for Healthcare and Clinical Excellence](https://en.wikipedia.org/wiki/National_Institute_for_Health_and_Care_Excellence) ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)), da Inglaterra e do País de Gales, está realizando uma profunda modificação de seus métodos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (a maior de todas ao longo de sua história), visando trazer mais justiça e equidade a suas recomendações de incorporação destas aos sistema de saúde locais. E os maiores beneficiários diretos destas mudanças serão os doentes raros, e, claro, toda a sociedade. Continue com a gente que mais abaixo você vai entender por quê. O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), guardadas as devidas proporções, é como se fosse a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) inglesa. É farol a orientar esta e outras agências de ATS no mundo inteiro, inclusive a brasileira. Suas metodologias e abordagens, em maior ou menor grau, inspiram as suas congêneres em todo o planeta. Sim, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) é farol e inspiração para suas congêneres no mundo inteiro, mas ainda assim sofria constantes críticas sobre os métodos empregados para avaliar a conveniência de se introduzir novas terapias ao sistema de saúde inglês. Pudera, nem Jesus Cristo esteve imune a críticas! ## O contexto das mudanças Um empurrãozinho para seu *extreme makeover* , ora em curso, também foi dado pelo surgimento, no horizonte, de terapias médicas avançadas, como a terapia gênica, as terapias celulares e os tecidos celulares engenheirados. Isto obrigou o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) a começar a discutir métodos mais adequados para avaliar tais tecnologias. Vinhos novos em odres novos! Outra motivação subjacente para o *banho de loja* foi a saída do Reino Unido da União Européia (Brexit), marcada para se concretizar em menos de um mês. Com o fechamento das fronteiras por conta do [Brexit](https://pt.wikipedia.org/wiki/Sa%C3%ADda_do_Reino_Unido_da_Uni%C3%A3o_Europeia), os produtos ingleses devem ficar mais caros e, consequentemente, menos competitivos nos países europeus, que são seus principais parceiros comerciais. O Fundo Monetário Internacional (FMI) já previu uma redução de até 9,5% no PIB britânico. Aqui é importante lembrar que desde os tempos de Tony Blair, como primeiro-ministro do Reino Unido (1997-2007), aquela parte do mundo resolveu apostar todas as fichas na biotecnologia como ponta-de-lança para turbinar sua economia no século 21. Diante do cenário pós-Brexit que se desenha, é evidente que o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) precisa criar um ambiente mais favorável para os negócios da indústria farmacêutica local e do setor da biomedicina (ponta-de-lança, lembra?). Este pode também ter sido um fator a aconselhar uma maior flexibilização dos critérios metodológicos do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) para incorporação ([reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/)) de tecnologias de saúde ao sistema de saúde britânico. Mas é importante que se diga que toda esta flexibilização está sendo conduzida com muito rigor científico, “baseado em evidências”. O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) não brinca com estas coisas. Não se trata apenas de manobra de conveniência (geo)política. ## Como chegamos até aqui? Nossa história começa em julho de 2019, quando o *board* do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) anunciou uma ampla revisão de seus métodos (ver cronograma abaixo). Na ocasião, ninguém resumiu melhor a motivação da empreitada do que Andrew Dillon, seu administrador (CEO) naquele momento. > ***“O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) está realizando esta revisão em um momento de mudança sem precedentes no sistema de saúde, onde desenvolvimentos como medicina personalizada, digitalização da saúde e uso de terapia celular e genética significam que os produtos estão se tornando cada vez mais difíceis de avaliar”.*** \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/12/Cronograma-[nice](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)-convertido.pdf” title=”Cronograma [nice](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)-convertido”\] O cronograma acima está distribuído em duas páginas. Para vê-las em detalhes, clique nas setas no canto inferior direito. Outros comandos no arquivo acima lhe permitem ampliar a página ou mesmo baixar o cronograma. Experimente! No início de novembro deste ano o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) divulgou publicamente os resultados de sua revisão, que deve permanecer em Consulta Pública **até o dia 18 de dezembro**. Trata-se de um projeto ambicioso, que ainda contará com uma segunda rodada de consultas públicas e que tem previsão para estar totalmente concluído em outubro de 2021. São nada menos do que 56 propostas de mudanças em cinco áreas de interesse que deverão alcançar os quatro programas de ATS do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). São eles: - Avaliações de Tecnologia; - Tecnologias Médicas; - Diagnóstico; e - Tecnologias Altamente Especializadas (HST). Este último é o programa de ATS exclusivamente dedicado a medicamentos órfãos e doenças raras. Aqui um detalhe importante. Desde tempos imemoriais o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) de algum modo reconhece que não se deve avaliar tecnologias em saúde para doenças raras com os mesmos critérios empregados para avaliar tecnologias para doenças frequentes. Razão pela qual criou um programa especialmente para isso (Tecnologias Altamente Especializadas). Não é o que acontece com a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Esta não possui esta separação e, até prova em contrário, emprega os mesmos critérios para deliberar sobre medicamentos para raras e frequentes com notável impacto negativo em termos de equidade no tratamento das doenças raras. A equidade é um dos princípios sacrossantos do Sistema Único de Saúde, que em tese deveriam norteá-lo. SQN (Só que não). Após todo este processo, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) espera lançar um manual único para todos os seus quatro programas de ATS acima listados. Segundo um de seus executivos, espera-se que ele: > ***“Realmente apóie nossa ambição de fornecer acesso mais rápido do paciente a novas e promissoras tecnologias de saúde, promova um melhor acesso ao mercado e simplifique o processo de avaliação de tecnologia de saúde para todas as partes interessadas \[[stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)\]”.*** ## **Benefícios à vista para os raros (só do Reino Unido?)** O tema é vasto; a reforma proposta, profunda. Não temos condições de destrinchar aqui todo o documento que está em consulta pública, por limitações de espaço. Mas vamos retornar ao tema nos próximos posts, numa linguagem que você seja capaz de entender. Este é meu grande desafio. Mas, o que vem por aí? Basicamente, no que se refere aos doentes raros, quais os benefícios destas mudanças propostas? Se tivesse que definir em uma palavra apenas, eu diria “flexibilização”. Para você entender melhor. Você sabe por que muitas vezes aquele medicamento tão ansiado por você teve sua recomendação ao SUS negada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)? Na grande maioria dos casos por uma falta de compreensão, boa vontade, por conveniência política ou incompetência daquele órgão (e por extensão de seus técnicos) para entender que as ATS convencionais, tais como as praticadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), são TOTALMENTE inadequadas para se decidir sobre doenças raras e seus medicamentos. Este é um achado robusto da literatura especializada. Não há qualquer dúvida sobre isso. Ignorar tal fato é estimular a judicialização da Saúde, coisa que o governo jura de pés juntos que não quer. Há controvérsias. Nenhum especialista honesto em economia da saúde iria negar essa verdade elementar apontada pela literatura especializada: a inadequação da aplicação de ATS convencionais em doenças raras. É curioso que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (que tanto gosta de falar que é baseada em evidências) tenha pulado estas páginas do manual sobre como avaliar com alguma honestidade medicamentos e terapias para doenças raras. E o que acontece quando a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) insiste em não contemplar em suas decisões as especificidades e particularidades ensejadas pelas doenças raras? Na prática seu medicamento não será incorporado ao SUS. Aí você pode perguntar: Mas como ainda assim temos alguns (poucos) medicamentos para raras incorporados ao SUS? Das duas uma: ou o medicamento tem uma razão de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) atraente (o que é muito raro em se tratando de medicamentos órfãos) ou por questões de conveniência política (pressões de associações, da indústria, da mídia, etc.). E eventualmente outras que nem convém mencionar. Neste momento, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), com esta reforma profunda de seus procedimentos faz seu *mea culpa* com relação às doenças raras. Outra maneira de ver o “problema [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)” é uma baixa tolerância notória ao fator “incerteza” em sua tomada de decisões. “Baseados em evidências” de forma bastante ortodoxa, natural que tenham horror à incerteza. Mas sabe de uma coisa? Incertezas são o que há, quando se pensa em medicamentos inovadores para doenças raras! Incertezas também já batem à porta com relação a terapias gênicas, terapias celulares e congêneres. E como se administra a incerteza, quando se tem honestidade de propósito e preocupação de não se deixar ninguém para trás como determina a Agenda 2030? Desenvolvendo acordos de compartilhamento de risco, por exemplo; aqueles que acabam de ser rejeitados com o encerramento abrupto de um acordo desta natureza que no Brasil estava sendo conduzido para nusinersena, tratamento para Atrofia Muscular Espinhal. Avante, Sucupira! Vejamos o que diz o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) no comentário recente que fez ao documento que ora está em consulta pública: > ***“Há circunstâncias em que precisamos aceitar esse risco \[da incerteza\]. É justo que aceitemos uma quantidade de risco e (…) doenças raras é um exemplo de onde é certo que devemos ser capazes de aceitar uma quantidade de risco, porque sabemos que parte da incerteza associada às tecnologias de saúde para doenças raras é inevitável. Isto porque as doenças raras afetam um pequeno número de pessoas. É difícil, senão impossível, fazer um grande ensaio clínico se não houver uma grande população, então, às vezes é inevitável. Isto significa que devemos ser capazes de apoiar adequadamente essas tecnologias de saúde para alcançar os pacientes que precisam delas, sem prejuízo de uma avaliação robusta, justa e transparente das mesmas”.*** E vem do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) a definição de “flexibilidade” que, ao que tudo indica, deverá pautar suas decisões envolvendo terapias para doenças raras após outubro do ano que vem. > ***“Isso pode muito bem significar que, para tecnologias específicas, circunstâncias específicas, os comitês estão dispostos a aceitar um grau de risco maior do que fariam de outra forma, talvez por uma circunstância diferente. Acho que é isso que realmente queremos dizer com “flexibilidade”. É a capacidade de aceitar uma quantidade maior de riscos e de incertezas em circunstâncias específicas”.*** Ponto que não passou despercebido do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) no documento que disponibilizou recentemente para Consulta Pública é a questão da igualdade em saúde e os direitos humanos. Entre as considerações expostas no documento apontadas para sua elaboração estão “os deveres éticos e legais do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) para com a igualdade e os direitos humanos”. E prossegue o documento: “isso inclui a necessidade crucial de apoiar a justiça e a equidade, eliminar a discriminação ilegal e promover a igualdade”. Voltaremos ao tema nos próximos posts. Tudo indica que este será o assunto do ano em 2021. E nós estaremos acompanhando. Diante de tudo isso resta-nos perguntar: ## Quando a Conitec será NICE? **Categorias:** Conitec versus NICE **Tags:** ATS, Conitec, Farmacoeconomia --- ### [Associações de pacientes repudiam criação de Comitê Interministerial de Doenças Raras](https://academiadepacientes.com.br/associacoes-de-pacientes-repudiam-criacao-de-comite-interministerial-de-doencas-raras/) **Published:** dezembro 7, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A Aliança Rara Rio (ARAR), que congrega associações de pacientes com doenças raras sediadas no Rio de Janeiro, divulgou hoje (7/12) nota de repúdio ao [Decreto 10.558 de 3/12/2020](https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/decreto-n-10.558-de-3-de-dezembro-de-2020-292102329), que institui o Comitê Interministerial de Doenças Raras, criticando a falta de transparência da iniciativa e, sobretudo, de representatividade no que se refere às pessoas que convivem diariamente com estas enfermidades A nota destaca o estranhamento suscitado pela leitura do §5 do art. 4 do referido decreto, onde se lê: > **É vedada a divulgação de discussões em curso no âmbito do Comitê Interministerial de Doenças Raras sem a prévia anuência de seu Coordenador.** A ARAR congrega 23 associações de pacientes. Leia o teor da nota abaixo. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/12/NOTA-PUBLICA-DA-ARAR-SOBRE-O-DECRETO-11.pdf” title=”NOTA PÚBLICA DA ARAR SOBRE O DECRETO 11″\] **Categorias:** Notícias --- ### [Quanto se gastou com medicamentos para doenças raras em 2019 nos EUA?](https://academiadepacientes.com.br/quanto-se-gastou-com-medicamentos-para-doencas-raras-em-2019-nos-eua/) **Published:** dezembro 7, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Os gastos com medicamentos para tratar doenças raras, na perspectiva da fonte pagadora (*invoice spending*), nos EUA, alcançaram 58 bilhões de dólares† em 2019. Isso representa 11% do total de gastos com medicamentos em 2019 (518 bilhões de dólares), frente a 6% em 2010. Produtos com indicações órfãs e não-órfãs representaram 140 bilhões de dólares na mesma rubrica (*invoice spending*) em 2019. Os custos com medicamentos para doenças raras são variados, indo de menos de 6 mil dólares a mais de 500 mil dólares/ano. Em 2019, o custo médio anual de um tratamento com medicamentos órfãos foi de 32 mil dólares. Atualmente, 61% dos medicamentos órfãos custam menos de 100 mil dólares/ano, com a maior proporção de medicamentos custando entre seis mil dólares e 50 mil dólares/ano. A segunda maior faixa de custo é para medicamentos órfãos que custam entre 100 mil dólares/ano e 200 mil dólares/ano, com 81 medicamentos neste grupo. No entanto, as terapias de alto custo geralmente são prescritas para uma pequena porcentagem de pacientes. Dos pacientes com doenças raras tratados em 2019, 52% o foram com medicamentos que custam menos de 50 mil dólares/ano e 77% com medicamentos que custam até 100 mil dólares/ano. Vinte e três por cento dos pacientes com uma doença rara tratados em 2019 receberam um medicamento com um custo anual inferior a 100 mil dólares/ano. Menos de 1% dos pacientes com doenças raras receberam um medicamento com um custo anual superior a 500 mil dólares. Para saber mais, consulte ou baixe o documento abaixo. --- †Cotação do dólar = R$ 5,13 ***Com informações de Neil Grubert, consultor independente de acesso a mercados globais*** \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/12/1607342721629.pdf”\] **Categorias:** Notícias --- ### [Conitec NÃO incorpora medicamento para fibrose cística](https://academiadepacientes.com.br/conitec-nao-incorpora-medicamento-para-fibrose-cistica/) **Published:** dezembro 3, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tornou pública nesta quinta-feira (3/12) no Diário Oficial da União sua decisão de **NÃO** incorporar o lumacaftor/ivacaftor para tratamento de fibrose cística (FC) em pacientes com 6 anos de idade ou mais e que são homozigotos para a mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR); O relatório com as considerações preliminares da consulta pública ainda não foi disponibilizado no site da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/12/DOU-03-12-2020-Decisoes-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/).pdf” title=”DOU – 03-12-2020 – Decisões [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)”\] **Categorias:** Não categorizado, Radar ATS --- ### [Você sabe como surgiram as tais "doenças raras"? (Parte 3 - Final)](https://academiadepacientes.com.br/voce-sabe-como-surgiram-as-tais-doencas-raras-parte-3-final/) **Published:** novembro 27, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:**

Se, por um lado, permitiu o surgimento de medicamentos que, de outro modo, não seriam produzidos, a lei de medicamentos órfãos gerou distorções, que precisam ser reparadas.

**Content:** [No post anterior sobre este tema](https://academiadepacientes.com.br/voce-sabe-como-surgiram-as-tais-doencas-raras-2/), vimos que a tragédia da talidomida motivou, em grande parte, a edição de uma emenda à lei em vigor desde 1938 nos EUA, que regulava a produção de medicamentos. Vimos também que esta emenda gerou involuntariamente o que ficou conhecido como “medicamentos órfãos” A Emenda Kefauver-Harris teve por finalidade garantir a eficácia e segurança dos fármacos. Esta emenda afetou a forma como os medicamentos eram produzidos e a tomada de decisões da parte da indústria farmacêutica sobre que medicamentos produzir ou não. Os medicamentos órfãos representavam assim aqueles que a indústria não tinha mais interesse em produzir, dadas as novas regras motivadas pela publicação da emenda. A nova regulamentação desenvolvida pela [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)) para dar suporte à Emenda de fato melhorou a segurança e definiu padrões de eficácia para aprovação de medicamentos. Mas ela teve um outro efeito, colateral: fez os custos de desenvolvimento de fármacos dispararem. Outras consequências da mesma foram a queda dos pedidos de patentes e uma crença generalizada a respeito do baixo retorno de investimentos. Ainda que provavelmente medicamentos para doenças raras e aqueles não-patenteáveis também representassem algo desinteressante para a indústria no passado, é somente neste momento que estes e outros medicamentos órfãos se revelam oficialmente desinteressantes para os fabricantes. Uma curiosidade: em meados da década de 1970, outros produtos eram também considerados “medicamentos órfãos”, a saber: - as vacinas - os medicamentos para doenças crônicas - medicamentos que podem prejudicar o curso de uma gravidez e outros envolvendo a possibilidade de problemas de responsabilidade legal - os medicamentos para doenças negligenciadas - os não-patenteáveis - e os medicamentos para doenças raras. Ou seja, na realidade, “medicamentos órfãos” podem ser considerados todos aqueles “pouco rentáveis”. Isso fica claro na publicação da [Lei de Medicamentos Órfãos](https://en.wikipedia.org/wiki/Orphan_Drug_Act_of_1983) (link em inglês) que estabelece um teto de [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) a separar medicamentos órfãos dos outros. Por esta lei, “medicamento órfão” é todo aquele usado para tratar doenças com menos de 200 mil afetados. É importante que você saiba que o surgimento da categoria “doenças raras” é produto de um efeito inesperado de uma medida legal (a Emenda Kefauver-Harris, que já mencionamos) e de um processo de mobilização coletiva, que praticamente se dá 20 anos depois. Assim, não procedem alegações de alguns representantes do governo que afirmam que tal fenômeno seria resultado do interesse ganancioso da indústria farmacêutica. No entanto, há que se reconhecer que, historicamente, a indústria sempre revelou menos interesses por drogas pouco rentáveis. É evidente, por exemplo, que, já anteriormente, a indústria manifestara desinteresse por oncológicos: em 1955, para ser mais preciso. Já vimos aqui que a Emenda Kefauver-Harris gerou um efeito inesperado: a privação de tratamento para certos grupos de pacientes. De um dia para outro, medicamentos pelos quais a indústria não desejava realizar ensaios clínicos agora obrigatórios deixaram de ser fabricados. Estes abarrotarão as farmácias dos hospitais, como se estivessem “sob custódia”. Ficarão lá guardados, sem uso clínico, estocados. #### Mobilização coletiva Por conta disso, os pacientes começam a se mobilizar. De início individualmente. Posteriormente irão contar com a ação da [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) (agência que controla drogas e alimentos nos EUA) para se constituir em um coletivo, como um meio de remediar a [externalidade](https://pt.wikipedia.org/wiki/Externalidades) que o poder público criou, e que tanto prejudicou a vida de pessoas com doenças pouco frequentes naquele momento. Isso acontecerá mais precisamente em 1982 e 1984, quando a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) irá promover duas audiências públicas sobre o tema, para as quais os pacientes serão convidados. Um detalhe importante: as “doenças raras”, nesse sentido que hoje conhecemos, surgem em 1983, tipificadas que são na Lei de Medicamentos Órfãos (Orphan Drug Act). Assim, na velha brincadeira de quem nasceu primeiro, ovo ou galinha, podemos assegurar que primeiramente surgem os medicamentos órfãos (em 1962) e, depois, as doenças raras (em 1983). É também desta data a criação da [National Organizaton of Rare Dieseases](https://rarediseases.org/) (NORD), a poderosa coalizão de associações norte-americanas de pessoas que vivem com doenças raras. Em linhas gerais, tais legislações específicas conferem um status especial a determinados produtos farmacêuticos, justificado pelo fato de possuírem o potencial de diagnosticar, prevenir ou tratar uma doença rara. Assim, na maioria dos casos, consistem de incentivos regulatórios e de desenvolvimento (mecanismos *push*) combinados a incentivos fiscais e direito à exclusividade de mercado (mecanismos *pull*). Os mecanismos *push* têm como foco a redução de custos industriais. Já os mecanismos *pull* visam a criação de um mercado favorável. Na prática, tais incentivos dão aos patrocinadores de medicamentos órfãos uma espécie de direito de monopólio, o que, entre outras razões, acaba conferindo a estes um preço bastante elevado. #### Bom para os pacientes No entanto, na perspectiva da oferta, estes incentivos têm se revelado bem-sucedidos (dados de 2011). Nos Estados Unidos, desde o lançamento da Orphan Drug Act, em 1983, cerca de 2 mil produtos receberam a caracterização de “medicamentos órfãos”, enquanto que aproximadamente 340 tiveram autorização para sua comercialização. Na União Européia, desde a implementação da legislação sobre medicamentos órfãos, em 2000, cerca de 744 produtos receberam tal caracterização. Além disso, 62 deles tiveram sua comercialização autorizada. A caracterização de um medicamento como “órfão”, concedida pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), nos EUA, e pela EMA, no âmbito da União Européia, é o primeiro passo para que o seu patrocinador tenha o medicamento aprovado com base nas legislações específicas daqueles blocos e possa desfrutar dos incentivos especiais anteriormente mencionados. Um parênteses aqui para te fazer uma pergunta inocente: Você imagina o governo brasileiro estimulando a criação de associações de pacientes para discutir soluções para um imprevisto suscitado pelo Legislativo? Tá, não precisa responder! Mas foi exatamente isso o que aconteceu nos EUA. Concluindo, pode-se dizer que os incentivos gerados pela Lei de Medicamentos Órfãos nos EUA contribuiram para a produção de medicamentos que de outro modo não seriam lançados no mercado. No entanto, a solução proposta para tal, materializada na referida Lei parece longe de ser a mais adequada em termos de saúde pública. Desde meados de 1990, a referida lei tem sido criticada. Na verdade, os medicamentos órfãos hoje parecem ter se tornado a ‘galinha dos ovos de ouro’ da indústria farmacêutica, dados os altos preços que podem ser cobrados por estes medicamentos, em tempos do que ficou conhecido como “[abismo de patentes](https://en.wikipedia.org/wiki/Patent_cliff)” (link em inglês). De algo que não dava lucro, logo desinteressante de um ponto de vista comercial, a produto altamente lucrativo, dados os incentivos concedidos pelo governo americano para sua fabricação. É por isso que muita gente boa tem pedido para reformular aspectos da Lei dos Medicamentos Órfãos, mas isso é assunto para um próximo post. #### Leia também [Você sabe como surgiram as tais doenças raras?](https://academiadepacientes.com.br/voce-sabe-como-surgiram-as-doencas-raras/) **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** história --- ### [Conitec NÃO recomenda incorporação de canabidiol para esclerose múltipla](https://academiadepacientes.com.br/conitec-nao-recomenda-incorporacao-de-canabidiol-para-esclerose-multipla/) **Published:** dezembro 1, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20840%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22840%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22840%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **no campo das doenças raras** Foi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de ontem (31/11) a decisão de **NÃO incorporar o tetraidrocanabinol 27mg/ml + canabidiol 25mg/ml para o tratamento sintomático da espasticidade moderada a grave relacionada à esclerose múltipla**., no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Até o momento desta publicação no blog, os relatórios com as considerações preliminares das consultas públicas ainda não foram disponibilizados no site da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/12/DOU-30-11-2020-Decisoes-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)-2.pdf” title=”DOU – 30-11-2020 – Decisões [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) 2″\] **Categorias:** Radar ATS **Tags:** ATS, Conitec --- ### [Anvisa garante que registro de medicamentos órfãos será facilitado](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-garante-que-registro-de-medicamentos-orfaos-sera-facilitado-2/) **Published:** dezembro 1, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20768%20509%22%20width%3D%22768%22%20height%3D%22509%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22768%22%20height%3D%22509%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Em audiência pública , presidida pelo Senador Ronaldo Caiado, Anvisa promete celeridade no registro de medicamentos órfãos. Foto: Pedro França/Agência SenadoEm audiência pública na Comissão de Assuntos Sociais (CAS), realizada no Senado Federal na quinta-feira (10/8), o diretor de Autorização e Registro Sanitários da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), Fernando Garcia, assegurou que o registro de medicamentos para doenças raras será facilitado.Na ocasião, foram debatidas as dificuldades enfrentadas por pessoas com enfermidades raras, em especial a falta de medicamentos e a necessidade de recorrer à Justiça para obtê-los, por meio do Sistema Único de Saúde (SUS). “Estamos em vias de concluir a regulamentação que objetiva facilitar e também incentivar no Brasil a condução de pesquisa clínica e o registro mais célere de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras”, informou Garcia. A boa notícia veio embalada por um belo discurso proferido por Garcia, que sinalizou a boa vontade da Anvisa para com o problema das doenças raras e a sensibilidade no trato de questão tão complexa, diante da qual todos são aprendizes. Reproduzimos abaixo, com permissão da Anvisa, o discurso proferido por Fernando Garcia na ocasião: > Muito bom dia. > > Vejam com é a vida. Estamos e estaremos sempre sujeitos ao acaso. Devemos respeitar as circunstâncias ocasionais, mas devemos, sobretudo, esforçar-nos sempre para identificarmos e aproveitarmos as oportunidades que se nos apresentam. Digo isso porque me considero diante de grande oportunidade, decorrente – e isso é mais gratificante ainda – de minha atuação laboral. > > Estou aqui neste Senado Federal, convidado como representante da Anvisa, para tratarmos do direito ao tratamento de pacientes com doenças raras. Louvável, indiscutivelmente, louvável essa iniciativa legislativa e merece todo nosso apoio. > > Posso afirmar isso com muita convicção, tivemos na Anvisa essa mesma iniciativa e também estamos em vias de concluir a regulamentação que objetiva facilitar e também incentivar no > Brasil a condução de pesquisa clínica e o registro mais célere de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras. > > E porque isso seria uma oportunidade? Ora, por se tratar de tema da mais alta relevância humanística, para o qual podemos direcionar nosso olhar político-funcional para as minorias. No caso, uma minoria, assim como a quase totalidade delas, que se encontra muitas vezes alijada dos propósitos produtivos das indústrias em geral. Mas ao mesmo tempo, uma minoria na qual paradoxalmente estão presentes indistintamente humanos de todas as matizes, credos e comportamentos sociais. Uma minoria, assim chamada por definição estatística, em cuja doença tem incidência universal e indistinta: as pessoas acometidas por doenças raras. > > Não entendam o que vou dizer agora como um desprezo as ciências estatísticas, mas a atenção governamental às terapias ao tratamento de doenças raras deve observar o sofrimento individual, aquele que, para quem padece, aparenta ser único. Dados estatísticos não conseguem revelar as agruras porque passam os doentes acometidos de doenças raras e também os seus parentes e amigos que vivenciam a desconsolação. > > Cabe-nos, portanto, na condição de agente público, invocar para o caso o pensamento aristotélico, base do princípio da igualdade expresso em nossa constituição, qual seja: tratar igualmente os iguais e desigualmente os desiguais, na medida de sua desigualdade. > > O que se extrai da análise dessas enfermidades é uma realidade humana que evidencia a flagrante hipossuficiência de alguns, impondo-nos agir na intenção de proporcionar o necessário equilíbrio. Um equilíbrio que resulte na equidade, pilar da construção do Sistema único de Saúde, entendido como a nossa obrigação governamental de tratar cada usuário dos serviços segundo suas necessidades de saúde, priorizando o atendimento > dos mais necessitados, por critérios clínicos ou epidemiológicos-sociais, depois de garantir acesso igualitário e sem descriminação a todos. > > Como é bom saber que o Senado Federal é nosso aliado nessa missão essencialmente humanitária e tenho certeza que o paralelismo de ações só engrandece a causa e contribuirá decisivamente à solução do problema. > > A peculiaridade fundamental da enfermidade, ou seja, o fato dela ser rara, pode se constituir em empecilho ao investimento na pesquisa clínica e na consequente produção de medicamentos, principalmente porque um dos fundamentos do capitalismo é a perspectiva calculada de retorno do investimento realizado. Em tese, não há compensação financeira perceptível *a priori* para o investimento no desenvolvimento de medicamentos ao tratamento > de doenças raras, considerando-se proporcionalmente o reduzido número de pessoas destinatárias desses medicamentos. > > Esse é o principal desafio: motivar a produção e a comercialização de medicamentos destinados ao tratamento de doenças raras, para que haja, de alguma forma, a compensação para quem se propõe a investir nesse segmento. > > Aqui no congresso, a legiferação pode proporcionar motivações de várias ordens, até mesmo incentivos fiscais. Já nós, lá na Anvisa, dentro das limitações de nossa competência institucional, focamos na facilitação do registro desses medicamentos, resguardadas as indispensáveis condições de qualidade, segurança e eficácia. Nossa ideia de facilitação do registro envolve a retirada de barreiras meramente burocráticas e de outros empecilhos semelhantes, além da possibilidade de consideração formal de análises realizadas em agências > reguladoras de outros países, bem como a excepcionalidade de supressão de requisitos dispensáveis. > > A regulamentação com esse propósito está em etapa avançada. Foi concluída a fase de consulta pública, na qual houve 220 contribuições e todas as manifestações apoiaram a proposta. Em breve aprovaremos a norma perfeitamente adequada às contribuições vindas da consulta pública. > > Vejo aqui, que estamos cada ente com sua perspectiva, mas não posso deixar de observar, no propósito, uma perfeita interação institucional. Aproveitemos, pois, essa unidade em prol daqueles que de há muito se encontram em conhecido desamparo assistencial. > > Tenho certeza de que poderemos conceber um cenário normativo favorável capaz de motivar a indústria farmacêutica brasileira e internacional ao investimento na produção e na comercialização de medicamentos destinados às terapias de doenças raras, em perfeito alinhamento com os ditames que regem o capitalismo. Confio em nossa criatividade para o alcance desse desiderato. > > Não sei se estou me alongando, mas o tema é para mim empolgante e digo que em prol de uma solução efetiva ao tratamento de doenças raras falaria por mais milhares de horas, se isso resultasse em alguma solução. > > Há, de fato, muito mais a se discutir sobre esse assunto, e esta é uma casa que tem em sua essência a construção de debates. A intenção legislativa aqui apresentada ainda passará por novas discussões, pois é assim que se aborda uma ideia até sua materialização em lei. > > Reafirmo minha satisfação em estar aqui participando da construção de um caminho para que atinjamos tão nobre propósito e encerro afirmando que eventos como este demonstram concretamente que estamos agindo e agindo com entusiasmo, foco, ciência e criatividade. > > Tenho certeza da grandeza social dos resultados que obteremos. > > Muito obrigado a todos. **Categorias:** Não categorizado **Tags:** Anvisa --- ### [Artigo aponta falhas da Conitec nos processos de incorporação de medicamentos ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/analise-artigo-aponta-falhas-da-conitec-nos-processos-de-incorporacao-de-medicamentos-ao-sus/) **Published:** novembro 29, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Artigo de autoria de Rosângela Caetano e colaboradores, [publicado recentemente na revista Ciência & Saúde Coletiva](http://www.scielo.br/scielo.php?pid=S1413-81232017002802513&script=sci_abstract&tlng=pt), visando avaliar a incorporação de novos medicamentos pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), no período de 1 de janeiro de 2012 (antes, portanto, de sua criação) a 30 de junho de 2016, revela dados interessantes para as pessoas vivendo com doenças raras e que dependem de medicamentos órfãos para seu tratamento. Apesar de não se debruçar sobre medicamentos órfãos, o estudo revela os limites dos procedimentos da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) no que se refere ao rigor científico, à transparência e à independência das decisões para a incorporação ao SUS de medicamentos em geral. O estudo aponta que, no período estudado, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) recebeu 485 submissões, sendo que 92,2% relacionadas a pedidos de incorporação de novas tecnologias. Destas, 62,1% se referiam a medicamentos. Dos 201 processos relativos a medicamentos que foram à plenário (66,8%), 60,7% originaram-se internamente, com destaque para pedidos da Secretaria de Assistência à Saúde (SAS) (23,4% das demandas com deliberação). Noventa e três medicamentos receberam recomendação favorável à incorporação, incluindo-se seis vacinas e dois imunobiológicos (30,9% do total de demandas de medicamentos e 46,3% das submetidas a plenário). Demandas internas por incorporação de medicamentos foram mais bem-sucedidas quando comparadas com as demandadas externamente: 82,8% dos pedidos com aprovação para incorporação procediam do próprio Ministério da Saúde (MS), da ANVISA ou das Secretarias Estaduais ou municipais de Saúde. O estudo considerou “demandas internas”, aquelas procedentes de secretarias e órgãos do Ministério da Saúde, autarquias com vínculo ao MS (ANVISA e ANS), além das secretarias estaduais e municipais de saúde. Os autores observam um dado curioso com relação às “demandas internas” > “Todos os indeferimentos por não conformidade observados tiveram origem externa, em que pese a presença de alguns relatórios bem simplificados provindos de “demandas internas”, muitas vezes apresentando meras descrições da tecnologia e estimativas bastante simples dos impactos orçamentários. Os dados diponíveis, contudo, não permitem avançar na investigação das possíveis razões para esse tratamento aparentemente diferenciado” (Ciência & Saúde Coletiva, 2017, p. 2521). O artigo também revela a incorporação ao SUS de seis medicamentos sem registro na ANVISA, “todos decorrentes de ‘demandas internas'”. Os autores observam que “a incorporação de medicamentos sem registro contraria um critério claramente disposto no regimento legal para avaliação de submissão de incorporação” e que as leis brasileiras “impedem a aquisição, dispensa e financiamento de medicamentos não licenciados em todos os níveis do sistema público de saúde, exceto nos casos previstos em lei”. Dois pesos e duas medidas? De fato, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tem recusado terminantemente a incorporação de medicamentos para doenças raras ao SUS sem registro na ANVISA. A rapidez com que outros cinco medicamentos foram aprovados (destinados a hepatite C crônica e à infecção pelo HIV) também chamou a atenção dos autores do artigo. Eles observam: > Todos os cinco medicamentos foram aprovados para incorporação pouco tempo depois do seu registro no país (nos últimos antiretrovirais aprovados, entre um e cinco meses) Os autores destacam a rapidez de sua aprovação na medida em que haviam na ocasião escassos dados na literatura sobre sua [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e sobre seu “perfil completo de segurança” . Sublinham seu alto custo e “impactos orçamentários para o SUS da ordem de R$ 467 a 666 milhões/ano, considerando o tratamento de 15 mil indivíduos infectados por diferentes genótipos”. Curiosamente, nenhum medicamento para doença rara tem sido liberado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sob a alegação oficiosa de haver poucos dados sobre sua eficácia e segurança. #### Estudos futuros Os pesquisadores recomendam investigar em futuros estudos “até que ponto interfere nas decisões o fato de a Comissão responsável pela avaliação de incorporação de novos medicamentos \[[Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)\] pertencer à estrutura do próprio Ministério que financia o que é incluído”. Segundo eles, a literatura internacional recomenda que a estrutura organizacional adequada para órgãos como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) seja a de programas hierarquicamente independentes, ainda que financiados por fundos públicos”. Um dado relativamente preocupante é o fato de cerca de 1/3 dos processos de medicação com deliberação em plenário ter ocorrido na forma simplificada e sem submissão à consulta pública, todos oriundos do próprio MS. Tal situação viola o disposto no Decreto nº 7.646, que define que “todas as recomendações emitidas pelo Plenário sejam submetidas à consulta pública”, ainda que o art. 29 do referido decreto preveja “a possibilidade de processo administrativo simplificado em certos casos, sem detalhar as situações em que isto se aplica”. Em alguns de seus relatórios, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) justifica o procedimento, afirmando que estes casos se referem “a propostas de relevante interesse público que tratam de ampliação de uso de tecnologias, nova apresentação de medicamentos ou incorporação de medicamentos com tradicionalidade de uso”. Segundo a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), “todas essas demandas envolvem tecnologias de baixo custo e baixo impacto orçamentário para o SUS e estão relacionadas à elaboração ou revisão de protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas (PCDT)”. #### E o que acontece com os medicamentos para doenças raras? Esta é a situação para medicamentos para doenças prevalentes. Isso porque **a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) só incorporou dois medicamentos específicos para doenças raras ao SUS, desde 2012!!!!** Basicamente, medicamentos para doenças raras são obtidos pelos pacientes através de judicialização. As razões para esta situação envolvendo medicamentos órfãos ainda não mereceram estudos mais detalhados. Mas temos algumas pistas sobre as razões do problema e traremos aqui para este blog em breve! **Categorias:** Não categorizado --- ### [Observatório: "Governo vê uso de brasileiro como cobaia por laboratorio estrangeiro"](https://academiadepacientes.com.br/observatorio-governo-ve-uso-de-brasileiro-como-cobaia-por-laboratorio-estrangeiro/) **Published:** novembro 25, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Matéria revela desconhecimento de rudimentos da produção e incorporação de medicamentos órfãos em sistemas de saúde. **Content:** A Folha de S. Paulo desta sexta-feira (11/8/2017) [publica reportagem de Angela Pinho ](http://saude.empauta.com/e2/standard/noticia/mostra_noticia_e2.php?cod_noticia=1708111502436262001&utm_campaign=empauta+mail&utm_medium=mail&utm_source=empauta&autolog=eJwzMDAyNzMzMDczNTYxMjA0N7AwNAQAKjkEAw--3D--3D)segundo a qual “um laboratório estrangeiro estaria usando brasileiros como cobaias para estudos científicos”. Hoje lançamos a seção “Observatório” no blog, onde analisaremos de forma independente , e de um ponto de vista jornalístico e científico, notícias relacionadas a doenças raras veiculadas pela grande imprensa. #### Descrição A notícia em questão afirma que o laboratório canadense Aegerion Pharmaceuticals estaria incentivando no Brasil a judicialização da substância metreleptina (marca Myalept), indicada para o tratamento da [síndrome de Berardinelli-Seip](http://www.scielo.br/scielo.php?script=sci_arttext&pid=S0004-27302011000100007), a partir de contatos com associações de pacientes, de modo a angariar fundos para realizar estudos adicionais com o medicamento. Adicionalmente, a reportagem informa que “problemas mais graves” teriam sido relatados em “parecer publicado há três meses pela Advocacia Geral da União (AGU) para rebater ações que pedem o Myalept”. Neste relatório, a AGU cita, supostamente “com base em informações do ministério e do [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), que o suporte para autorização de uso do medicamento nos EUA” seria amparado por estudos realizados com “só 93 pacientes, a minoria com Síndrome de Berardinelli \[sic\]”. Segundo o relatório, destes, “seis morreram”, e teria havido “efeitos adversos graves como câncer na tireoide e linfoma”. Além disso, o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) teria pedido “a realização de estudos sobre eventuais efeitos relacionados ao uso do Myalept, como morte, câncer e pancreatite”. A metreleptina é a primeira terapia específica para [lipodistrofias](https://pt.wikipedia.org/wiki/Lipodistrofia) e foi aprovada em 2014 pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) para suas formas generalizadas. Está disponível em centros selecionados europeus através de programas de [uso compassivo](http://www.eurordis.org/pt-pt/content/o-que-nao-e-um-programa-de-uso-compassivo). Novos estudos são necessários para se avaliar seu potencial emprego em lipodistrofias parciais , incluindo as laminopatias. #### Análise A matéria peca por grandes imprecisões que podem levar o leitor a conclusões errôneas, com prejuízo para a já tão sofrida vida das pessoas que vivem com doenças raras. Vamos a elas: 1. “Problemas mais graves foram elencados em parecer publicado há três meses pela AGU para rebater ações que pedem o myalept”. 2. “Além disso, o [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) pediu a realização de estudos sobre eventuais efeitos relacionados ao uso do myalept, como morte, câncer e pancreatite”. Em pesquisas cautelosas na web **não conseguimos obter quaisquer informações** que pudessem levar a sugerir problemas mais graves do uso do medicamento nos pacientes avaliados e nas indicações aprovadas. A literatura médica descreve, **como problemas decorrentes das complicações da lipodistrofia e não do medicamento,** pancreatite aguda, carcinoma hepatocelular, entre outras. 3\. que “o suporte para autorização de uso do medicamento nos EUA advêm de dados de só 93 pacientes, a minoria com Síndrome de Berardinelli. Desses, seis morreram, e houve efeitos adversos graves como câncer na tireoide e linfoma”. Em doenças raras, caracteristicamente com poucos portadores, testes clínicos conseguem recrutar um número reduzido de pacientes. Por esta razão: > As abordagens convencionais para o desenvolvimento de medicamentos frequentemente não são factíveis para doenças raras, que oferecem não só pequenos mercado, mas também pequenas populações para participação nos testes clínicos. > > (Institute of Medicine (US) Committee on Accelerating Rare Diseases Research and Orphan Product Development; Field MJ, Boat TF, editors. Rare Diseases and Orphan Products: Accelerating Research and Development. Washington (DC): National Academies Press (US); 2010. 5, Development of New Therapeutic Drugs and Biologics for Rare Diseases. Available from: Aliás não é por outra razão que a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) (agência que controla medicamentos nos EUA) irá frequentemente demandar estudos pós-comercialização (Fase 4) para avaliar posteriormente um medicamento aprovado e obter mais informações sobre segurança e/ou [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/). (op.cit.) É importante ressaltar que o laboratório Aegerion [vem sendo investigado](http://www.saopaulo.sp.gov.br/sala-de-imprensa/release/corregedoria-e-policia-civil-deflagram-operacao-asclepio/) pela Policia Federal desde novembro de 2015, mas, neste caso, por conta de outro produto seu: a lomitapida. #### Para saber mais: ##### The Diagnosis and Management of Lipodystrophy Syndromes: A Multi-Society Practice Guideline ##### Efficacy and Safety of Metreleptin in Patients with Partial Lipodystrophy: Lessons from an Expanded Access Program #### Public summary of opinion on orphan designation: Metreleptin for the treatment of Berardinelli-Seip syndrome (EMA) [http://www.ema.europa.eu/docs/en\_GB/document\_library/Orphan\_designation/2012/08/WC500131635.pdf](http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Orphan_designation/2012/08/WC500131635.pdf) **Categorias:** Não categorizado **Tags:** judicialização --- ### [Conitec: Spinraza em Consulta Pública e Doença de Fabry com negativa de recomendação](https://academiadepacientes.com.br/conitec-spinraza-em-consulta-publica-e-doenca-de-fabry-nao-recomendado-para-o-sus/) **Published:** novembro 24, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) no campo das doenças raras. Foi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (24/11) a decisão de **NÃO** incorporar **a alfagalsidase e a beta-agalsidase para o tratamento da doença de Fabry**, no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Os relatórios com as considerações preliminares ainda não foram disponibilizados no site da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) Também nesta data: - Foi aprovado o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Artrite Psoríaca; - Foi aberta a Consulta Pública para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), **relativa à proposta de incorporação do nusinersena para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q tipo II e III** (início tardio). \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/11/DOU-24-11-2020-[Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)-.pdf” title=”DOU – 24 -11-2020 – [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)”\] \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/11/DOU-23-11-2020-PCDT-.pdf” title=”DOU – 23-11-2020 – PCDT”\] **Categorias:** Radar ATS --- ### [Paula Menezes: "Protocolo clínico da hipertensão pulmonar é um dos piores do mundo"](https://academiadepacientes.com.br/paula-menezes-protocolo-clinico-da-hipertensao-pulmonar-e-um-dos-piores-do-mundo/) **Published:** novembro 23, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Protocolo clínico que condiciona tratamento de hipertensão pulmonar pelo SUS é bastante criticado. **Content:** O Protocolo Clínico da Hipertensão Arterial Pulmonar foi discutido, nesta terça-feira (8/8), pela Comissão de Seguridade Social e Família da Câmara dos Deputados. O objetivo era reavaliar os termos do protocolo objeto de portaria do Ministério da Saúde, de janeiro de 2014, que, segundo especialistas e representantes de organizações de pacientes, encontra-se bastante desatualizado. O protocolo contém o conceito geral da hipertensão arterial pulmonar, critérios de diagnóstico, de tratamento e mecanismos de regulação, controle e avaliação. É de caráter nacional e deve ser utilizado na regulação do acesso assistencial, autorização, registro e ressarcimento dos procedimentos correspondentes. Na referida audiência pública, a presidente da Associação Brasileira de Amigos e Familiares de Portadores de Hipertensão Pulmonar (Abraf), Paula Menezes, disse que o protocolo brasileiro de hipertensão pulmonar está entre os piores no mundo. Destacou também que a proibição da terapia combinada e a falta de opções terapêuticas para o paciente são os principais pontos a serem questionados no protocolo. Para ela, o princípio da equidade, sacrossanto para o Sistema Único de Saúde, está sendo violado . “A não incorporação de medicamentos no protocolo, por suposta falta de evidência ou por custo alto, fere gravemente o princípio da equidade do direito, que é o princípio da justiça natural.” > **O protocolo brasileiro para hipertensão pulmonar está entre os piores do mundo.** > > Paula Menezes, presidente da Abraf “Exigir a mesma robustez de evidências cientificas para doença rara, onde o número de amostragem é menor que uma doença de alta incidência, ou exigir que o preço de um medicamento de uma doença rara seja o mesmo preço do de uma doença comum, é ferir esse princípio”, revelou a líder da Abraf. O consultor técnico do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde, do Ministério da Saúde, Daniel Zanetti, após consumir grande parte dos seus 15 minutos de exposição apresentando a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias do SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) de um ponto de vista meramente institucional e burocrático, alegou que os protocolos seguem as melhores evidências científicas disponíveis, ainda que estas sejam não tão perfeitas. A médica e representante do Grupo de Circulação Pulmonar da Sociedade Brasileira de Pneumologia (SBP), Verônica Amado, alertou os presentes sobre a gravidade da doença “Em três anos, a sobrevida dos pacientes foi de 74%. Ou seja, cerca de 30% deles faleceram. Este é um prognóstico tão sombrio quanto o do câncer”, observou. Amado destacou também o fato de esta doença acometer no Brasil, em sua modalidade idiopática, individuos com 39,8 anos de idade, especialmente do sexo feminino. “Trata-se de pacientes jovens, em idade produtiva e constituindo família”. A representante do Grupo de Circulação Pulmonar da SBP apresentou inúmeros problemas do referido protocolo, como “condicionar o início do tratamento a um resultado de um teste de esforço mais comprometido”. Segundo a pneumologista, “isso não existe na literatura \[médica\] internacional. Paciente que tem esse diagnóstico, se ele tem sintomas, ele deve ser tratado. Não interessa se ele consegue ou não caminhar seis minutos”, assegurou. A pneumologista também revelou que, apesar de a terapia combinada não estar prevista no protocolo, já existem evidências que são eficazes. “As evidências são ainda mais fortes quando se planeja iniciar o tratamento com duas medicações, pelo menos”, ressaltou. A audiência pública foi solicitada pela Deputada Zenaide Maia (PR-RN) através do requerimento 496/17, subscrito pelo deputado Adelson Barreto Silas Freire e pela deputada Conceição Sampaio. Na ocasião, a deputada pediu a inclusão do maior número possível de terapias no protocolo: “Existem novas tecnologias, novos estudos sobre o tema, e é normal que todos queiram viver mais” **Categorias:** Não categorizado --- ### [Consulta Pública para PCDT de Artrite Reativa](https://academiadepacientes.com.br/consulta-publica-para-pcdt-de-artrite-reativa/) **Published:** novembro 19, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Foi publicada hoje (19/11) no Diário Oficial da União a abertura de Consulta Pública para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), relativa à proposta de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Artrite Reativa (PCDT). Fica estabelecido o prazo de 20 (vinte) dias, a contar de segunda-feira (23/11) para que sejam apresentadas as contribuições, devidamente fundamentadas. **No entanto, o relatório com as considerações preliminares ainda não havia sido disponibilizado no site da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) no momento em que divulgávamos esta notícia.** Segundo a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), “os Protocolos e Diretrizes do Ministério da Saúde são documentos que visam garantir as melhores práticas para o diagnóstico, tratamento e monitoramento dos pacientes no âmbito do SUS. Os PCDT incluem recomendações de condutas clínicas, medicamentos, produtos e procedimentos nas diferentes fases evolutivas da doença ou do agravo à saúde”. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/11/DOU-19-11-2020-Consulta-publica.pdf” title=”DOU – 19-11-2020 – Consulta pública”\] **Categorias:** Radar ATS --- ### [Eddie Vedder, ex-Pearl Jam, na luta contra a epidermiólise bolhosa](https://academiadepacientes.com.br/eddie-vedder-ex-pearl-jam-na-luta-contra-a-epidermiolise-bolhosa/) **Published:** novembro 19, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20540%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22540%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22540%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto: @RafaelStrabelli / Nação da Música.#### Rafael Strabelli Foram liberadas na madrugada dessa quinta-feira (19/11) através das principais plataformas de streaming de música as canções inéditas “Matter of Time” e “Say Hi” do cantor, músico, compositor e vocalista do Pearl Jam, Eddie Vedder em seu projeto solo. Para quem não conhece o Pearl Jam, a banda estourou nas paradas de sucesso em todo o planeta com a música “Alive”. A divulgação das faixas se deu logo após a performance de Eddie Vedder no evento virtual beneficente “Venture Into Cures”, em que ele e sua esposa Jill marcaram presença. Organizado em parceria com a EB Research Partnership – do qual o casal são dois dos membros fundadores -, a maior organização sem fins lucrativos do mundo dedicada ao financiamento de pesquisas pela cura da epidermólise bolhosa, uma doença de pele não contagiosa de caráter genético que afeta aproximadamente 500mil pessoas ao redor do mundo, com potencial fatal. Além de Eddie Vedder, também participaram do “Venture Into Cures”, Judd Apatow, Bradley Cooper, Laura Dern, Billie Eilish, Chris Hemsworth, Jimmy Kimmel, David Letterman, Gaten Matarazzo, Luis “King Kong” Ortiz, Adam Sandler, Jill Vedder e Renée Zellweger, além de apresentações musicais inspiradoras de Jon Batiste, Alessia Cara, Andra Day, Glen Hansard, Adam Levine, Keb’ Mo’, Lukas, Micah e Willie Nelson. Em nota oficial enviada pela sua assessoria de imprensa, Jill Vedder comentou: > **Eu e Ed somos imensamente gratos a todos que estão se juntando a nós para o ‘Venture Into Cures’. Todos os dias, crianças com EB e suas famílias enfrentam desafios assustadores. Este evento pretende expor um pouco da realidade destas famílias para as pessoas do mundo todo. A missão do EBRP é encontrar a cura da EB. E este evento nos levará um passo além nessa trajetória, ao chamar atenção para o trabalho que vem sendo realizado.** O comunicado também explica que: > **Chamadas de “crianças borboleta”, por terem a pele quase tão sensível quanto as asas do belo inseto, as crianças portadoras da EB enfrentam dores severas, feridas abertas internas e externas, além de uma rotina cruel de trocas diárias de curativos. Atualmente, não existe cura ou tratamentos conhecidos para a doença, mas, com a ajuda de instituições como a EBRP, a busca por tratamentos efetivos para esta e outras doenças raras está avançando cada vez mais rapidamente.** Você pode doar ao EB Research Partnership e saber um pouco mais sobre o projeto clicando [aqui](https://www.ebresearch.org/donate.html). Ouça as duas novas músicas de Eddie Vedder através dos players do YouTube no final dessa publicação, ou no serviço de sua preferência clicando nos respectivos nomes das faixas “[Matter of Time](https://umusicbrazil.lnk.to/MatterofTimePR)” e “[Say Hi](https://umusicbrazil.lnk.to/SayHiPR)”. Publicado originalmente em [Nação da Música](https://br.nacaodamusica.com/posts/eddie-vedder-matter-of-time-say-hi/) **Categorias:** Notícias --- ### [Conitec amplia indicações para artrite e esclerose múltipla](https://academiadepacientes.com.br/conitec-amplia-indicacoes-para-artrite-e-esclerose-multipla/) **Published:** novembro 13, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tornou pública nesta sexta-feira (13/11) no **Diário Oficial da União** sua decisão de ampliar o uso do **naproxeno** para o tratamento de pacientes com **artrite reativa** e de ampliar o uso do **natalizumabe** no tratamento de pacientes com esclerose múltipla remitente-recorrente com alta atividade de doença. Conforme determina o art. 25 do [Decreto nº 7.646/2011](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/d7646.htm), o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento e oitenta dias. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/11/DOU-13-11-2020-Decisoes-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)-1-.pdf” title=”DOU – 13-11-2020 – Decisões [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) 1″\] \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/11/DOU-13-11-2020-Decisoes-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)-2-.pdf” title=”DOU – 13-11-2020 – Decisões [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) 2″\] **Categorias:** Radar ATS --- ### [Onde o Spinraza já está aprovado?](https://academiadepacientes.com.br/onde-o-spinraza-ja-esta-aprovado/) **Published:** novembro 8, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Você leu [ontem aqui neste blog](https://academiadepacientes.com.br/spinraza-uma-novela-sem-final-feliz/) que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) emitiu recomendação desfavorável para incorporação de nusinersena (Spinraza) ao SUS nos casos de Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo II e tipo III e que irá encaminhar sua decisão para consulta pública. Na prática, a prevalecer tal resultado, o medicamento continua incoporado ao SUS somente para os casos de tipo I. Este é mais um capítulo de um *imbroglio* que se arrasta desde 2018. A AME é doença neuromuscular de origem genética recessiva rara, com incidência de 1:10.000 nascidos vivos e [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) estimada de 1-2:100.000 pessoas. Ainda não foi divulgado o Relatório de Recomendação desfavorável e nem as gravações do Plenário que culminou com tal decisão. Com a decisão divulgada anteontem, somente pacientes com AME tipo I recebem nusinersena pelo SUS. Os restantes a obtém através de judicialização. Resolvemos realizar uma breve pesquisa para saber como outros países do mundo se posicionaram com relação à incorporação de nusinersena a seus sistemas públicos de saúde. Verifica-se que, em linhas gerais, não considerando os países que ainda estão com negociações de preço em andamento, **somente algumas províncias do Canadá restringem o acesso ao medicamento nos mesmos moldes que o Brasil.** No quadro abaixo, quando você ler “Acesso reembolsado”, entenda como se o medicamento estivesse incorporado ao sistema público de saúde. Os países relacionados abaixo e que constam como concedendo acesso através de *Managed Entry Agreement* são aqueles que optaram por fazê-lo mediante um acordo de compartilhamento de riscos (como fora proposto para o caso brasileiro para AME tipos II e III) ou assemelhados. ## Situação dos países em relação ao Spinraza Dados atualizados até agosto de 2019 (Treat SMA UK) **Europa** ÁustriaAcesso reembolsado – para todos os tipos de AMEBielorrússia**Dossiê ainda não enviado**BélgicaAcesso reembolsado – todos os pacientes que não requerem ventilação mecânica permanenteBulgária**Dossiê ainda não enviado**CroáciaAcesso reembolsado – pacientes <18 anos que não estão em ventilação mecânicaChipre[Reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) individualRepública TchecaAcesso reembolsado – pacientes com AME tipo I, II e IIIa (sujeito a critérios clínicos)DinamarcaAcesso reembolsado – pacientes com AME tipos I e II (sujeito a critérios clínicos), bem como bebês pré-sintomáticosInglaterra e País de GalesAcesso reembolsado – pacientes pré-sintomáticos e pacientes com AME tipos I, II e III, excluindo todos os pacientes que não andam tipo III e todos os pacientes tipo IV (início na idade adulta)EstôniaNegociações de preços em andamentoFinlândiaAcesso reembolsado – pacientes com tipos I e II <18 anosFrançaAcesso reembolsado – para todos os tipos de AMEAlemanhaAcesso reembolsado – para todos os tipos de AMEGréciaAcesso reembolsado – pacientes com AME tipos I e II, bem como crianças pré-sintomáticas; negociações para acesso reembolsado no tipo III em andamentoHungria[Reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) individual – pacientes <18 anosIslândia Acesso reembolsado – pacientes <18 anosIrlandaAcesso reembolsado – pacientes <18 anosItáliaAcesso reembolsado – para todos os tipos de AMELetôniaAcesso reembolsado (faltam detalhes)Lituânia[Reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) individual – pacientes com AME tipos I, II e IIIaLuxemburgo Acesso reembolsado – para todos os tipos de AMEMaltaAcesso reembolsado por meio de um programa de fornecimento a pacientes identificadosHolandaAcesso reembolsado para pacientes <9,5 anos (sujeito a critérios clínicos); os pacientes restantes têm acesso por meio de Managed Entry Agreement (MEA)Irlanda do NorteAcesso reembolsado – alinhado com o acesso na Inglaterra e no País de Gales (ver acima)Macedônia Negociações de preços em andamentoNoruegaAcesso reembolsado – pacientes <18 anosPolôniaAcesso reembolsado – Acesso reembolsado – para todos os tipos de AME (incluindo pré-sintomáticos)PortugalAcesso reembolsado – para todos os tipos de AMERomêniaAcesso reembolsado – para todos os tipos de AMERússiaNegociações de preços em andamento; Programa humanitário da Biogen em vigor para crianças com AME tipo I menores de 2 anos (máx. 40 pacientes, sujeito a critérios clínicos)EscóciaAcesso reembolsado – todos os pacientes por meio de um Managed Entry Agreement (MEA)SérviaAcesso por meio de um programa de fornecimento de medicamentos a pacientes identificados , dependendo da disponibilidade de financiamentoEslováquiaAcesso reembolsado – pacientes com SMA tipo I, II e IIIaEslovêniaAcesso reembolsado – pacientes com AME tipo I, II e III que são tratados em centros pediátricosEspanhaAcesso reembolsado – todos os pacientes (sujeito a critérios clínicos no tipo IIIb)SuéciaAcesso reembolsado – pacientes iniciados abaixo de 18 anos com AME tipos I, II e IIIaSuíçaAcesso reembolsado – pacientes <20 anos, incluindo crianças pré-sintomáticas; [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) individual para pacientes> 20 anosUcrânia***Dossiê a ser enviado no segundo trimestre de 2019*****Oriente Médio** IsraelAcesso reembolsado – para todos os tipos de AMEKwaitNegociações de preços em andamento; um programa de fornecimento de medicamentos a pacientes identificados em vigor para pacientes com AME tipo ICatarNegociações de preços em andamento; um programa de fornecimento de medicamentos a pacientes identificados em vigor para pacientes com AME tipo IArábia SauditaNegociações de preços em andamento; um programa de fornecimento de medicamentos a pacientes identificados em vigor para pacientes com AME tipo ITurquiaAcesso reembolsado – para todos os tipos de AMEEmirados Árabes UnidosNegociações de preços em andamento; um programa de fornecimento de medicamentos a pacientes identificados em vigor para pacientes com AME tipo I**Ásia e Oceania** AustráliaAcesso reembolsado – pacientes menores de 18 anosChinaATS em andamentoHong KongAcesso reembolsado – para todos os tipos de AMEJapãoAcesso reembolsado – para todos os tipos de AMECoréia do SulAcesso reembolsado – pacientes com AME tipo I, II e IIIa (sujeito a critérios clínicos)Nova ZelândiaNegociações de preços em andamento; Programa humanitário da Biogen em vigor para pacientes com AME tipo I**América do Norte** Canadá**Québec**: Acesso reembolsado – para todos os tipos de AME **Outras províncias**: Acesso reembolsado para bebês com AME tipo I abaixo de 6 meses (sujeito a critérios clínicos); uma nova ATS em andamento para outros pacientes; Programa humanitário da Biogen em vigor para um número limitado de casos mais urgentes de AME tipo II e IIIEstados UnidosAcesso reembolsado conforme aprovado por provedores de seguros (planos de saúde) individuais (aqueles rejeitados podem acessar o tratamento por meio do programa humanitário da Biogen)**Dados atualizados até 23 de agosto de 2019**Fonte: [Treat SMA UK](https://www.treatsma.uk/treatments/spinraza/spinraza-access-by-country/) **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** AME, Conitec, Spinraza --- ### [O 'caso Spinraza' merece ser visto com cautela](https://academiadepacientes.com.br/o-caso-spinraza-merece-ser-visto-com-cautela/) **Published:** novembro 9, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** *Cum grano salis*. Expressão latina que, em bom português, significa “com um grão de sal”. Ou, no popular, “com um pé atrás”. Ontem divulgamos no blog [uma lista de países que incorporaram](https://academiadepacientes.com.br/onde-o-spinraza-ja-esta-aprovado/) o Spinraza a seus sistemas de saúde com alguns detalhes vagos sobre as condições em que se deram tais incorporações. A quantidade de países ali relacionados é expressiva. A lista vem de uma poderosa associação de pacientes no Reino Unido que tem todo interesse em ver incorporado o Spinraza na maior parte do planeta. De modo que se deve olhar a lista com cautela adicional. O campo da saúde, especialmente no que diz respeito a doenças raras, [é pura areia movediça](https://www.nytimes.com/2019/08/23/the-weekly/rare-diseases-orphan-drugs.html). Muito dinheiro envolvido. Interesses nobres; outros nem tanto. Pacientes, governos e indústria algumas vezes tem interesses convergentes; outras vezes (a maioria) não. Cada um destes atores têm suas razões (na maioria das vezes, legítimas) para fazer avançar suas agendas. Os laboratórios querem entregar lucro para seus acionistas (ainda que você não leia isso em seus comunicados de imprensa para o público em geral); os governos querem atender com seus escassos recursos as necessidades de toda a população (estas não se resumem às necessidades dos doentes raros), e os pacientes querem o tratamento recém-lançado a qualquer preço; afinal, saúde é direito de todos neste país, costuma-se dizer. Neste contexto, ter uma visão imparcial e desapaixonada do problema é um exercício complexo. Diante disso, algumas ressalvas merecem ser colocadas para que vejamos a lista de países divulgada ontem *cum grano salis*. 1. Não há maiores detalhes fornecidos pela ONG [Treat SMA UK](https://www.treatsma.uk/) sobre as circunstâncias e condicionantes para aprovação em cada um dos países relacionados. Isso afeta nossa capacidade de julgar como a aprovação se deu em cada um daqueles países. 2. Nem todos os países ali relacionados exigem a realização de [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) para a incorporação de medicamentos a seus sistemas públicos/privados de saúde. No Brasil, por força de lei, ATS devem ser produzidas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), com o concurso de vários entes parceiros. 3. O Brasil é um país de dimensões continentais. O numero de pacientes com AME tipo II ou tipo III, em Portugal, deve ser bastante inferior ao de pacientes em todo o Brasil, o que afeta e pesa também em decisões sobre incorporação. O fato de uma doença ser considerada rara não significa distribuição epidemiológica uniforme e pequena de pessoas acometidas por aquela enfermidade em todos os países. Para se dar um exemplo, por várias circunstâncias, a Irlanda possui um número impressionante de portadores de fibrose cística (doença rara), muito superior proporcionalmente ao observado no Brasil. Até onde se sabe, há consenso internacional de que as evidências da eficácia de Spinraza para AME tipos 2 e 3 não seriam tão robustas quanto as para AME tipo 1. Aliás não foi por outra razão que , no passado, acertadamente, a Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos propôs um projeto piloto de acordo de compartilhamento de risco para estes dois tipos de AME. Iniciativa que foi abortada em agosto deste ano quando a mesma SCTIE anunciou que não ia prosseguir com o referido acordo, obrigando a Biogen a submeter novamente à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em um processo administrativo convencional novos dados para incorporação para os tipos II e III. Ora, era evidente que pelos trâmites convencionais a chance de a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não recomendar Spinraza para aquelas indicações era gigantesca. Evidencias pouco robustas para tipo II e III iriam ser barradas pelos processos convencionais. Aliás, não foi por outra razão que em junho do ano passado publicou-se portaria que disciplinava o emprego do acordo de compartilhamento de risco para estes dois tipos de AME. Para casos excepcionais, medidas excepcionais. Em cenário de evidências pouco robustas àquela altura, e para não penalizar os pacientes, propôs se um acordo de compartilhamento de riscos. Certíssimo! É para isso que eles servem: garantir acesso condicional do medicamento aos pacientes enquanto se colhem mais evidências. No macrocontexto, o fato é que o país vive um subfinanciamento crônico do SUS ora agravado pela [Emenda Constitucional 95](https://www.e-publicacoes.uerj.br/index.php/rcmccuerj/article/view/32365). O contexto macrossocial é nuvem preta sobre as cabeças coroadas da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) quando diante da necessidade de tomar uma decisão. Sempre poderão argumentar que seus critérios são técnicos, que as evidências são frágeis etc. Pandemia, retração de recursos, subfinanciamento e EC 95 são situações que podem influenciar as ditas decisões “baseadas em evidências”. As decisões de agências de ATS como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), reza a literatura sociológica internacional, nada têm de estritamente científicas. Conveniências de ordem política (em maior ou menor extensão) e mesmo culturais (a ojeriza que os sanitaristas têm da industria farmacêutica ”multinacional” desde os primórdios da reforma sanitária, por exemplo) são fatores a serem colocados na balança se se quer pesquisar estes assuntos com um mínimo de seriedade. Não discuto o mérito da ojeriza, se fundamentada ou não. Apenas aponto que ela existe em amplos estratos do que se convencionou chamar de “sanitaristas”. E estes são muito ouvidos pelos gestores do MS. Mais que os pacientes. Achei necessário apontar estes aspectos para que não tenhamos um retrato muito róseo da situação a partir do quadro de países que divulguei ontem. Como pesquisador, devo, minimamente, ver os fenômenos com alguma isenção. Esta (ou no mínimo a vontade de isenção) naturalmente não é condição mandatória para pacientes, governo ou laboratórios. Para pesquisadores é meta que sempre se busca alcançar. **Categorias:** Artigos **Tags:** AME, Conitec, Spinraza --- ### [Spinraza: uma novela sem final feliz?](https://academiadepacientes.com.br/spinraza-uma-novela-sem-final-feliz/) **Published:** novembro 7, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** E terminou ontem (6/11) mais um capítulo da novela Spinraza. Sem final feliz. Na pauta da 92ª Reunião da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) divulgada ontem era possível ler em linhas telegráficas: **5 de novembro de 2020** **Apreciação inicial do nusinersena para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos II e III.** **Recomendado o encaminhamento à consulta pública com parecer desfavorável.** A Biogen imediatamente [soltou breve comunicado](https://academiadepacientes.com.br/biogen-divulga-comunicado-sobre-decisao-da-conitec/) para pacientes com AME 5q e seus familiares sobre o dado novo. O dirigente da Associação Unidos pela Cura da AME, Renato Travellin, assim se pronunciou sobre o caso: > **[Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sendo [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Sinceramente, vindo deles, não me surpreendeu. É a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) contra 40 países com restrições mínimas ou 22 sem nenhuma restrição. Quem tem razão?** A notícia pôs fim às esperanças da comunidade de pacientes e seus familiares. Em 20 de agosto deste ano, ela já havia sido surpreendida com Comunicado distribuído pela Biogen onde esta informava que, em audiência com o Ministério da Saúde (MS), a empresa fora notificada de que: “após explorar diversas alternativas, não foi encontrada solução que viabilizasse a aquisição e dispensação do nursinersena \[Spinraza®️\] para atender aos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipos II e III, tal como originalmente planejado”. Na ocasião, a empresa havia sido orientada pelo MS a fazer uma nova submissão do medicamento à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). E assim foi feito, em operação que teve seu primeiro desfecho desfavorável anteontem. Seguem-se agora outros passos da *via-crucis*: consulta pública, recomendação final da Comissão, decisão por parte da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE), eventual contratação de fornecimento, e atualização de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT). Assim, se tudo correr bem (o que é improvável), mais uns bons meses de protelação, e de degeneração da condição dos portadores de AME tipo II e III, doença grave, que não pode esperar. Ópera-bufa Com a notícia divulgada ontem já se completam 19 meses de expectativas frustradas. Uma trapalhada conduzida pelo governo que levou pacientes e familiares já de todo massacrados por sua condição a uma montanha russa emocional que não se deseja para o pior inimigo. Acompanhemos os passos da patuscada. O anúncio da incorporação do Spinraza ao SUS condicionado a acordo de compartilhamento de risco para AME tipo II e III havia sido objeto da Portaria Nº 1.297, de 11 de junho de 2019. Esta portaria foi publicada porque pacientes e familiares presentes em solenidade no Senado Federal, em 24 de abril de 2019, com a presença do então Ministro da Saúde, Henrique Mandetta (foto), colocaram o guizo no gato. No momento da assinatura da Portaria, no meio da cerimônia, alguns presentes notaram que ela não mencionava a incorporação do Spinraza ao SUS para AME tipo II e tipo III (mas somente para o tipo I), o que era a expectativa dos pacientes e seus familiares. Constrangimento geral. Como na fábula conhecida, alguém no meio da festa resolvera informar que o Rei estava nu. Tentando apagar o incêndio, o governo, em manobra bem intencionada, mas talvez precipitada, divulgou, em junho de 2019, a tal [portaria visando incorporar](https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-n-1.297-de-11-de-junho-de-2019-163114948) o Spinraza para AME tipo II e III mediante acordo de compartilhamento de risco. Foi este acordo que malogrou em agosto deste ano e que agora recebeu seu tiro de misericórdia (ao que tudo indica) com a notícia divulgada ontem. Depois de algumas reuniões da Biogen com o dirigente da SCTIE, Hélio Angotti Neto (a quem a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) se subordina), este informou, no dia 10 de agosto deste ano, que estavam esgotadas as possibilidades de se formalizar um acordo de compartilhamento de risco como planejado inicialmente. Na ocasião, a Biogen já se pronunciara sobre a reviravolta em comunicado: > **É frustrante comunicar este desfecho, considerando que ainda não há outra opção terapêutica disponível para esta subpopulação, mas principalmente, pelo atraso de mais de um ano – prazo desalinhado com as necessidades sociais e clínicas de pessoas que vivem com uma doença neurodegenerativa.** Mas já se sabia que tudo podia dar errado. Antes de retomar as negociações com a SCTIE, em agosto deste ano, o diretor de assuntos corporativos e acesso ao mercado da Biogen, André Liamas, já havia externado preocupação quanto à viabilidade daquele acordo definido na Portaria de junho de 2019. > **Trazer a indústria farmacêutica para compartilhar isso, para fazer parte do processo, é uma possibilidade de garantir acesso e dar transparência à aquisição. Retroagir, nesse momento, é um desastre para a comunidade e para o sistema de saúde.** O ex-secretário da SCTIE e artífice do acordo inovador, Denizar Vianna, previra, antes de deixar a SCTIE, que o ministério poderia ter dificuldades para seguir com a proposta inicial. Um ofício assinado por ele no mês de março deste ano informava: > **A demanda pela incorporação de tratamentos inovadores exige coragem para adoção de novas políticas públicas que promovam a cooperação com a indústria farmacêutica e o fortalecimento do sistema público de saúde. A discussão sobre o acordo de compartilhamento de risco e o mero esforço nesse sentido já representa um ganho para o país.** O documento está na resposta ao requerimento de informação feito pelo deputado federal Felipe Rigoni (PSB-ES). O acordo de compartilhamento de risco já frustrado em agosto deste ano e que ganhou alguma sobrevida até anteontem adquirira característica de promessa política não cumprida e acabou decepcionando a comunidade de AME. “Realmente foi um marco. Essa proposta foi inovadora, amplamente divulgada e festejada. É muito triste ver essa história que se repete. É aquele ‘ganha mais não leva’. Eu tenho um sentimento de medo de que a gente vai caindo no esquecimento” disse na ocasião Fátima Braga, à frente da Associação Brasileira de Atrofia Muscular Espinhal (Abrame). Agora é aguardar a Consulta Pública sobre a indicação de Spinraza para AME tipos II e III. Para AME tipo I, tudo parece seguir normalmente. De acordo com a Biogen, dados de maio obtidos por meio do DATASUS indicavam que a distribuição tem sido feita a cerca de 72 portadores de AME tipo I, já atendida pela incorporação pela via tradicional. Entraves jurídicos Os entraves jurídicos que paralisaram e levaram a política de acesso ao fracasso já em agosto deste ano vêm de longe. Um parecer da Consultoria Jurídica junto ao Ministério da Saúde (Parecer nº 00451/2019/CONJUR-MS/CGU/AGU) obtido por meio da Lei de Acesso à Informação (LAI) indica que a formalização do acordo seria possível **após a recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**, reforçando que o instrumento não poderia ser utilizado na hipótese de ausência de evidências e estudos científicos. O documento analisava a minuta da Portaria nº 1.297, de 11 de junho de 2019 e foi finalizado na véspera de sua publicação no Diário Oficial da União (DOU). Ou seja, o governo já sabia que havia o risco de problemas jurídicos mais adiante. Mas preferiu tocar o barco. Uma reportagem publicada em janeiro de 2019 mostrou que outro parecer da Consultoria Jurídica (Parecer nº 01377/2018/CONJUR-MS/CGU/AGU), de 18 de dezembro de 2018, já apontava “grave insegurança jurídica” em caso de aquisição sem o aval da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Novela que se arrasta A incorporação do Spinraza ao SUS para quaisquer indicações já havia sido prometida no final da gestão de Gilberto Occhi (PP), em 2018, e teve oposição de Mandetta (DEM), seu sucessor, que mais tarde assinou Portaria para incorporação ao SUS para AME tipo 1, com pompa e circunstância. Com informações adicionais do site Jota, em matéria de autoria de Manoela Albuquerque. ## Os tipos de AME #### ame tipo I Também conhecida como doença de Werdnig-Hoffman, é o subtipo mais comum de AME, correspondendo a cerca de 60% dos casos reportados na literatura. Sinais e sintomas têm início antes dos seis meses de vida. #### Ame tipo ii A AME 5q tipo II, ou doença de Dubowitz, é a forma intermediária da doença em que os sintomas geralmente se iniciam entre os seis e dezoito meses de idade. Atinge cerca de 29% dos casos reportados na literatura. #### Ame tipo III Também conhecida como doença de Kugelberg-Welander, atinge cerca de 13% dos casos. Os primeiros sintomas aparecem após os dezoito meses de idade. #### AME TIPO iv Forma mais branda da doença, a AME tipo IV é também uma das mais raras, representando menos de 5% dos novos casos. Na maioria das vezes, os primeiros sintomas aparecem a partir da segunda ou terceira década de vida. Pessoas com AME tipo IV não apresentam dificuldades respiratórias ou de alimentação. **Categorias:** Notícias **Tags:** Conitec, indústria farmacêutica, judicialização, Spinraza, transparência --- ### [EXTRA: Conitec abre Consulta Pública nº 63 para Niemann-Pick Tipo C](https://academiadepacientes.com.br/extra-conitec-abre-consulta-publica-no-63-para-niemann-pick-tipo-c/) **Published:** novembro 18, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20960%20651%22%20width%3D%22960%22%20height%3D%22651%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22960%22%20height%3D%22651%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Deu hoje no Diário Oficial da União!!! O SECRETÁRIO DE CIÊNCIA, TECNOLOGIA, INOVAÇÃO E INSUMOS ESTRATÉGICOS EM SAÚDE DO MINISTÉRIO DA SAÚDE torna pública, nos termos do art. 19 do Decreto 7.646, de 21 de dezembro de 2011, consulta para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), relativa **à proposta de elaboração das Diretrizes Brasileiras para Diagnóstico e Tratamento da Doença de Niemann-Pick tipo C**, apresentado pela Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde – SCTIE/MS. Fica estabelecido o prazo de 20 (vinte) dias, a contar da data de publicação desta Consulta Pública, para que sejam apresentadas contribuições, devidamente fundamentadas. A documentação objeto desta Consulta Pública e o endereço para envio de contribuições estão à disposição dos interessados no endereço eletrônico: . A Secretaria Executiva da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) avaliará as contribuições apresentadas a respeito da matéria **Categorias:** Radar ATS --- ### [CONITEC prorroga prazo de Consulta Pública sobre riociguate](https://academiadepacientes.com.br/conitec-prorroga-prazo-de-consulta-publica-sobre-o-riociguate/) **Published:** janeiro 4, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20966%201024%22%20width%3D%22966%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22966%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O Diário Oficial da União de ontem (3.1.2020) publicou despacho da Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE) dando conta da prorrogação por mais 10 dias, a contar do dia 7/1/2020, do prazo da Consulta Pública nº 73/2019, a respeito do riociguate. Trata-se do único tratamento medicamentoso disponível para a Hipertensão Pulmonar Tromboembólica Crônica (HPTEC) inoperável ou persistente/recorrente. A decisão foi divulgada um dia após [publicação](https://academiadepacientes.com.br/2019/12/31/consulta-publica-sobre-riociguate-reacende-debate-sobre-transparencia-da-conitec/), em **Academia de Pacientes**, de matéria apontando a inconveniência do prazo original, bem como inconsistências no relatório de recomendação preliminar da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **Categorias:** Radar ATS --- ### [Conitec abre Consulta Pública para o PCDT da Síndrome de Guillain-Barré](https://academiadepacientes.com.br/conitec-abre-consulta-publica-para-o-pcdt-da-sindrome-de-guillain-barre/) **Published:** julho 17, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O Diário Oficial da União desta quinta-feira (16/7) anunciou a abertura de [Consulta Pública](http://conitec.gov.br/consultas-publicas#consultas) para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), relativa à proposta de **atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) da Síndrome de Guillain-Barré.** A proposta foi apresentada à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) pela Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde – SCTIE, do Ministério da Saúde. Com isso fica estabelecido o prazo de 20 dias, a contar da próxima segunda-feira (20/7), para que sejam apresentadas as contribuições, devidamente fundamentadas, da sociedade. Para acessar a proposta de atualizaçao do referido PCDT, clique [aqui](http://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2020/Relatorio_PCDT_Sindrome_de_Guillain_Barre_CP_26_2020.pdf). Ou visite [a página da Conitec](http://conitec.gov.br/consultas-publicas). **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec, Protocolos --- ### [PCDT para esclerose múltipla em consulta pública](https://academiadepacientes.com.br/pcdt-para-esclerose-multipla/) **Published:** outubro 26, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Foi publicada hoje no Diário Oficial da União a abertura de Consulta Pública para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), relativa à proposta de atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Esclerose Múltipla (PCDT). Fica estabelecido o prazo de 20 (vinte) dias, a contar de terça-feira (27/10) para que sejam apresentadas as contribuições, devidamente fundamentadas. A documentação objeto desta Consulta Pública e o endereço para envio de contribuições estão à disposição dos interessados [aqui](http://conitec.gov.br/consultas-publicas) . A esclerose múltipla é uma doença que ataca as células nervosas do paciente, afetando principalmente o sistema nervoso central (cérebro e medula espinhal). Esta doença atinge adultos na faixa de 18 a 55 anos de idade, sendo mais comum em mulheres e pessoas brancas, levando a importantes consequências físicas e cognitivas, como dor, problemas com a visão, de equilíbrio e perda de força. Além da esclerose múltipla remitente-recorrente, responsável por 85% dos casos, a doença tem mais duas formas principais de evolução clínica: secundariamente progressiva (EMSP) e primariamente progressiva (EMPP). Estima-se que haja cerca de 2,3 milhões de pessoas vivendo com esclerose múltipla. no mundo. No Brasil, segundo estimativas do Ministério da Saúde, sua [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) pode variar de 1,36 a 27,7 casos por 100.mil habitantes, de acordo com a região. Segundo a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), “os Protocolos e Diretrizes do Ministério da Saúde são documentos que visam garantir as melhores práticas para o diagnóstico, tratamento e monitoramento dos pacientes no âmbito do SUS. Os PCDT incluem recomendações de condutas clínicas, medicamentos, produtos e procedimentos nas diferentes fases evolutivas da doença ou do agravo à saúde”. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/10/DOU-26-10-2020-PCDT-esclerose-multipla.pdf” title=”DOU – 26-10-2020 – PCDT esclerose multipla”\] **Categorias:** Radar ATS --- ### [O que a rampa da Gol tem a ver com os doentes raros?](https://academiadepacientes.com.br/o-que-a-rampa-da-gol-tem-a-ver-com-os-doentes-raros/) **Published:** setembro 1, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Em recente viagem a São Paulo, pude conhecer a rampa especial criada pela Gol para pessoas com problemas de mobilidade. Ela facilita o embarque e desembarque de passageiros em suas aeronaves em posições sem ponte de acesso ao terminal (*finger*). É bem verdade que ela não é nova! Foi lançada há cerca de um ano! Mas eu nunca tinha visto. E o que vi me fascinou! E explico por quê! A primeira coisa que reparei foi seu caráter monumental! É um verdadeiro trambolho, que tapa nossa visão daquele Boeing tão bacana! É uma peça grande, coisa que a gente percebe melhor quando colocada na porta de embarque da aeronave. Mas nem a empresa nem os passageiros se preocupam muito com isso. Porque ela está ali por um bom propósito! A segunda é o zelo da empresa em buscar uma solução adequada e digna (mas não necessariamente elegante, isso é o de menos no caso), para pessoas que representam minorias, numa sociedade que aprendeu a avaliar tudo mesquinhamente pelo compasso do custo-benefício que contempla as maiorias silenciosas ou ruidosas, como regra geral. Houve gente, aquela de sempre, que disse que a empresa fez isso para não receber mais multas. Afinal, em 2015, a GOL teve que pagar uma multa de R$ 31,5 mil após uma [passageira cadeirante ter sido obrigada a se arrastar por 15 degraus para conseguir embarcar em Foz do Iguaçu](http://www1.folha.uol.com.br/cotidiano/2014/12/1556328-cadeirante-se-arrasta-por-escada-de-aviao-para-poder-embarcar.shtml). Mas eu prefiro não acreditar nisso! Porque para evitar multas eles poderiam fazer qualquer coisa meia-boca. E não é o caso! Vê-se que ali houve conversa com os potenciais usuários, projeto e planejamento. O nome disso é ‘cuidado’. Cuidado pelo outro! E isto é muito bacana. #### E os doentes raros, o que isso tem a ver? Imaginemos que um museu qualquer no Brasil propusesse limitar o acesso de cadeirantes a suas instalações por conta do alto custo de elevadores para esta clientela? Ou aplicar uma métrica qualquer a esta situação para verificar se o acesso por cadeirantes ao museu é custo-efetivo? Ou, em Português claro, será que não estou jogando dinheiro fora fazendo reformas estruturais para uns poucos visitantes?. Isso lhe pareceria inadmissível, não? A você e a qualquer pessoa. Por quê? Na verdade, o que muitas vezes passa despercebido das pessoas é o fato de que já nos acostumamos a abrir exceções, em situações envolvendo a Medicina, onde se torna complicado precificar a vida humana! Não é nada do outro mundo! A gente já faz isso! É por isso que você acha absurdo algum engenheiro de obra feita lhe dizer que não construiu rampa de acesso ou não instalou elevador no museu porque o numero de cadeirantes que compram ingressos seria insuficiente para justificar a obra. Também já agimos assim tranquilamente para transplantes de órgãos! Ninguém se pergunta se a operação será custo-efetiva, ainda que os receptores de órgãos tenham uma expectativa de vida reduzida e possam morrer no mês seguinte ou gastem os tubos de dinheiro público para manter sua imunosupressão e para receber outros tratamentos para eventuais complicações. Pois bem, resumindo a opereta: Não há diferença substancial alguma entre um paciente preso à cadeira de rodas sem perspectivas de melhora e um doente raro cujo medicamento só estabiliza sua condição clínica e não a reverte (ainda que muitos medicamentos órfãos demonstrem forte eficácia ao longo do tempo). A rampa da Gol me deu orgulho de ser brasileiro. Orgulhoso, subi pela mesma, ciente de que os direitos de todos ali estavam sendo respeitados, ainda que isso não fosse custoefetivo. É bonito viver em uma sociedade que cuida bem de suas minorias, assegurando a elas autonomia, dignidade e respeito! Este dia ainda vai chegar para os doentes raros! Eu ainda viverei para ver ! **Categorias:** Não categorizado --- ### [Para bom entendedor... : a teoria da lata do lixo](https://academiadepacientes.com.br/para-bom-entendedor-meia-palavra-basta-a-teoria-da-lata-do-lixo/) **Published:** setembro 6, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** “O modelo garbage can ou “lata de lixo” foi desenvolvido por Cohen, March e Olsen (1972), argumentando que escolhas de políticas públicas são feitas como se as alternativas estivessem em uma “lata de lixo”. Ou seja, existem vários problemas e poucas soluções. As soluções não seriam detidamente analisadas e dependeriam do leque de soluções que os decisores (policy makers) têm no momento. Segundo este modelo, as organizações são formas anárquicas que compõem um conjunto de idéias com pouca consistência. As organizações constroem as preferências para a solução dos problemas – ação – e não os problemas convidam a uma soluçãoas preferências constroem a ação, como acontece na vida ordinária. A compreensão do problema e das soluções é limitada, e as organizações operam em um sistema de tentativa e erro. Em síntese, o modelo advoga que soluções procuram por problemas. As escolhas compõem um garbage can no qual vários tipos de problemas e soluções são colocados pelos participantes à medida que eles aparecem. Esta abordagem foi aplicada por Kingdon (1984), combinando também elementos do ciclo da política pública, em especial a fase de definição de agenda (agenda setting), constituindo o que se classifica como um outro modelo, o de multiple streams, ou ‘múltiplas correntes'” Tirei daqui: **Categorias:** Não categorizado **Tags:** políticas públicas --- ### [Em tempos de crise, há que se ter irmãos de sangue.](https://academiadepacientes.com.br/em-tempos-de-crise-ha-que-se-ter-irmaos-de-sangue/) **Published:** setembro 15, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20768%20482%22%20width%3D%22768%22%20height%3D%22482%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22768%22%20height%3D%22482%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Meu post de hoje é um misto de revolta e de busca de referenciais. Tenho percebido na comunidade de pessoas vivendo com doenças raras, aqui no Brasil, certa dose de angústia, de tormenta e de revolta. Não é por menos. O desgoverno que assola nossa política, se reflete diretamente em suas vidas. Uma justiça que não decide. Uma saúde que não cuida. Começo a sentir a [mortalha](http://www1.folha.uol.com.br/colunas/fernandatorres/2017/06/1897082-mortalha.shtml) que recobre o país. Parece que tudo está em suspenso. Menos o tempo. Ele está engajado em sua inexorável missão para com os raros: a subtração da vida. E cada minuto roubado pela corrupção sistêmica implica em vidas ceifadas. Há um genocídio em curso e ele não pode ficar invisível. Os genocidas vestem ternos caros e se escondem em edifícios-escultura na cidade dos Ipês. Guardam os vinténs dos pobres em meias e malas. Matam no atacado. E onde buscar alternativas? Quem pode inspirar? Só o espelho. Só um igual. Só aquele que viveu a dor dos raros e dos brasileiros. E para um breve alívio nestes dias temíveis, há três irmãos de sangue que devotaram suas vidas a causa: Betinho, Henfil e Chico. Se você busca inspiração para a causa dos raros, ela está aqui. Nas tirinhas, nas músicas e na devoção aos mais fragilizados. Não vou me alongar no post. Os minutos de vocês são preciosos. [A vida de vocês não tem preço](https://www.facebook.com/movimentominhavidanaotempreco/). Mas queria deixar alguns trechos de Betinho, que tive prazer de conhecer. ###### Frases de Betinho > “O desenvolvimento humano só existirá se a sociedade civil afirmar cinco pontos fundamentais: igualdade, diversidade, participação, solidariedade e liberdade.” > > “O que somos é um presente que a vida nos dá. O que nós seremos é um presente que daremos à vida.” > > “Quem pouco luta, tão pouco conquista, então lute por seus objetivos sejam eles quais forem, sua dedicação deve ser maior que suas conquistas, pois nunca paramos de sonhar, nunca estamos satisfeitos, cada sonho realizado é mais um motivo de continuar sonhando”. Se você não conhece a história dos três, deixo aqui uma dica de documentário: Que a militância destes irmãos de sangue nos inspire, nos una e nos oriente. **Categorias:** Não categorizado **Tags:** Betinho, Direitos humanos, Hemofilia, Henfil --- ### [Impacto social das DRs é revelado](https://academiadepacientes.com.br/1219/) **Published:** novembro 5, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201240%201754%22%20width%3D%221240%22%20height%3D%221754%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221240%22%20height%3D%221754%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Não chega a ser uma pesquisa recente (divulgada em maio de 2017), mas é reveladora da situação das pessoas vivendo com doenças raras e seus cuidadores. Foi conduzida pela EURORDIS, através do Rare Barometer Voices e no âmbito do projeto INNOVCare, financiado pela União Européia. A pesquisa consultou 3.071 pessoas de 42 países europeus. Eis os principais resultados: - **Para 52% dos pacientes e famílias pesquisadas, a doença tem um impacto severo (30%) ou muito severo (22%)** na vida diária (p. ex. capacidade de conduzir as tarefas diárias, funcionamento sensorial ou motor, cuidados pessoais). **As doenças são complexas e os sintomas podem mudar ao longo do tempo.** Oito em cada 10 pacientes e cuidadores têm dificuldades de realizar atividades rotineiras ; - **O tempo dispendido é substancial para a maioria das pessoas vivendo com uma doença rara e seus cuidadores**, especialmente por causa dos cuidados diários e da coordenação do cuidado. **Esta carga recai pesadamente sobre as mulheres, frequentemente as principais cuidadoras.** Dois terços dos cuidadores relataram gastar mais de duas horas diárias relacionadas aos cuidados exigidos pela doença; - A maioria das pessoas vivendo com uma doença rara **precisa visitar diferentes serviços de suporte local, social e de saúde em um curto espaço de tempo** e **acha dificil** administrar tantos compromissos; - A maioria das pessoas vivendo com uma doença rara e seus cuidadores considera que **os profissionais dos serviços sociais são mal preparados para apoiá-las** e que existe uma **clara falta de comunicação entre os provedores de serviços**; - Existe uma **preferência por serviços que apoiam a autonomia de pacientes e cuidadores** (p. ex. apoio psicológico, serviços de reabilitação) e um número expressivo de respondentes manifestou a existência de necessidades não contempladas neste quesito. **Para os casos muito complexos, serviços especializados são necessários e frequentemente não disponíveis;** - **Conciliar a vida profissional e pessoal** é um desafio importante para pessoas vivendo com doenças raras e seus cuidadores : **flexibilidade e adaptação são exigidas** para permitir a qualidade do emprego (p.ex. reorganização das tarefas ou das horas de trabalho); - **Faltas ao trabalho devido a problemas de saúde são um sério desafio** para pessoas vivendo com doenças raras e seus cuidadores e a possibilidade de obter uma licença especial é uma necessidade laboral não contemplada. - A doença tem sérios efeitos sobre a vida social e familiar, **deflagrando sentimentos de isolamento** e de ser negligenciado por alguns membros da família; - **A saúde mental de pessoas vivendo com doenças raras frequentemente se deteriora e piora mais** do que na população geral. A íntegra da pesquisa você lê [aqui](http://download.eurordis.org.s3.amazonaws.com/rbv/2017_05_09_Social%20survey%20leaflet%20final.pdf) (Em inglês). E você, o que achou da pesquisa? Como a doença rara afeta sua vida diária? **Categorias:** Não categorizado **Tags:** Doenças raras --- ### [A Justiça enxerga mal: saiba por quê!](https://academiadepacientes.com.br/justica-enxerga-mal-saiba-por-que/) **Published:** novembro 23, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201408%201537%22%20width%3D%221408%22%20height%3D%221537%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221408%22%20height%3D%221537%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Gostaria de partilhar com vocês uma vivência que tive no [VII Congresso Iberoamericano de Direito Sanitario](http://rediberoamericanadisa.com/pt/vii-congresso/), realizado no mês passado em São Paulo, e onde atuei como palestrante. Na platéia e no palco, altos representantes do Judiciário e operadores do Direito. A primeira coisa que ficou patente ali é que os juizes e procuradores acreditam piamente que a Medicina Baseada em Evidencias (MBE) é o padrão-ouro para deliberarem sobre incorporação de medicamentos ao SUS. Aqui neste blog [já publicamos post](http://rederaras.org/academia/index.php/2017/09/02/doente-raro-fuja-da-medicina-baseada-em-evidencias-mbe/) mostrando que, para os doentes raros, esta verdade não se aplica. Se você ou seu familiar tivesse uma doença comum, que acomete grande número de pessoas, isso para você seria perfeito! Mas infelizmente não é o seu caso! A [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/), que define todo o arcabouço da assistência farmacêutica no SUS, foi originalmente criada para uso em grandes contingentes de pessoas (falando assim em linguagem bem clara). A literatura internacional é absolutamente unânime em afirmar que não se aplica MBE em doenças raras. Se adotada, não se incorpora nada (ou muito pouco) ao sistema de saúde, **em se tratando de raras**. Pois bem. O que acontece com você nesse caso, ou seu familiar? Se os juizes usarem a MBE para decidir sobre medicamentos órfãos (os seus ou de seus familiares), na prática você terá seu pleito recusado. Se empregar outros critérios, ai sim o juiz talvez lhe conceda o direito. O que me preocupou foi os juizes estarem “morrendo de amores” pela MBE. Para diabetes ela serve bem, para hipertensão também, para AVC também, mas não para raras. A [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ao que tudo indica, comete o mesmo erro metodológico: Usa MBE para doenças raras e doenças comuns, indistintamente. Adivinhe por que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) só incorporou depois de seis anos uns 10 medicamentos para raras, se tanto? Porque usa a metodologia não recomendada para deliberar sobre raras. Se faz diferente disso, eles precisam provar. Até onde podemos concluir com dados públicos, não possuem critério especifico para deliberar sobre raras. Como Clarice Petramale, ex-[conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), é que ficou encarregada de orientar o Judiciario e o CNJ em processos de judicialização, vocês podem apostar que esta nuance que aqui estou divulgando não chega ao conhecimento dos juizes, magistrados e operadores do direito. O governo [lançou na terça feira (21/11) uma base de dados](http://portalms.saude.gov.br/noticias/agencia-saude/41905-cnj-e-ministerio-da-saude-lancam-ferramenta-de-apoio-ao-judiciario-para-acoes-em-saude) para auxiliar juizes na tomada de decisão sobre casos que lhes chegam. Esta base de dados muito provavelmente não alerta os juizes para esta particularidade que lhes revelo agora. Resultado: Muitas decisões futuras poderão lhes desfavorecer, se forem baseadas em **EVIDÊNCIAS, COMO TUDO INDICA QUE SERÃO**. Com número pequeno de pacientes (caso das raras) é dificil ter evidencias do que quer que seja. Vocês precisam prestar atenção no Judiciário. Eles já foram ‘seduzidos’ pela ideia da MBE, que é um tiro no pé dos raros. A outra questão que vi no congresso que mencionei foi que os juizes se perguntam por que os raros não movem ações coletivas? Na cultura juridica, ação individual para medicamentos não é bem vista. Duas coisas podem explicar as ações individuais a meu ver: 1) pacientes desunidos 2) dificuldade de relatar a historia natural da doença e os casos clinicos, por conta da variabilidade de situações. Comecem a pensar em ações coletivas, se quiserem fazer seu pleito comover o Judiciário com eficácia. **Categorias:** Não categorizado --- ### [Quanto deveria custar o seu medicamento órfão?](https://academiadepacientes.com.br/quanto-deveria-custar-o-seu-medicamento-orfao/) **Published:** agosto 11, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20837%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22837%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22837%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Uma das razões pelas quais o acesso a medicamentos órfãos é insatisfatório é o seu alto custo. Os debates acalorados sobre a questão desafiam corações e mentes. Abordam desde a conveniência de se definir um preço *premium* para eles (levando-se em conta a “raridade” das doenças que tais medicamentos se propõem a tratar) até um tratamento diferenciado para os mesmos, tendo em vista as peculiaridades desta classe de moléculas. Agora, alguns economistas acabam de propor uma forma para definir o máximo preço admissível que a sociedade estaria disposta a pagar, baseada em uma taxa de retorno razoável para o fabricante. O estudo, [publicado no site da Office of Health Economics](https://www.ohe.org/publications/establishing-reasonable-price-orphan-drug), tem entre seus autores ninguém menos do que [Michael Drummond](https://www.linkedin.com/in/michael-drummond-29571a46/), uma das maiores autoridades mundiais em economia da saúde. O artigo é repleto de fórmulas matemáticas e equações ligadas à farmaeconomia, mas sua tese é relativamente fácil de entender, ainda que precise ser aperfeiçoada por novos estudos. Com a finalidade de definir o que deveria ser um preço razoável para um medicamento órfão, os pesquisadores adotaram como premissa de seu modelo econômico a idéia de que **a sociedade não toleraria que seus fabricantes auferissem mais lucros do que aqueles obtidos por fabricantes de medicamentos para doenças comuns.** De saída, algumas revelações interessantes derivadas deste estudo. Segundo os autores, os custos de pesquisa e desenvolvimento (P&D) de medicamentos órfãos representariam cerca de 27% daqueles destinados a um medicamento não-órfão. Além disso, os autores concluem que é justo que o limiar de custoefetividade para medicamentos órfãos seja mais alto do que aquele para medicamentos convencionais e que este deveria aumentar à medida que a população de doentes afetados por uma doença rara fosse menor do que a de outra. São os seguintes os ***preços razoáveis*** para medicamentos órfãos, de acordo com o número de pacientes acometido por determinada doença, no estudo de Drummond e cols. **Doenças raras** (1/2.000) **= £21,520 por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) (ano de vida ajustado pela qualidade)** **Doenças ultrarraras** (1/50.000 , segundo o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)) **= £538,000 por [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) (ano de vida ajustado pela qualidade)** Abaixo, uma visão esquemática da questão de que o artigo trata: #### Qual é o ‘problema’ dos medicamentos órfãos? - As políticas para medicamentos órfãos são insatisfatórias quando vistas a partir de quase todas as perspectivas. - Os pacientes acham que o acesso ao cuidado é algumas vezes restrito, por causa de questões envolvendo preços inacessíveis. - Os fabricantes, tendo respondido fortemente aos incentivos para conduzir pesquisas em doenças raras, acreditam que os pagadores (payers) estão relutantes em pagar pelas terapias, uma vez desenvolvidas. - Por outro lado, os pagadores acham que a maioria dos medicamentos órfãos não justifica seu financiamento, baseados em critérios padrões de valor por dinheiro ([value for money](https://academiadepacientes.com.br/glossary/value-for-money/)), mas enfrentam problemas políticos se falham em prover tal financiamento. #### Perspectivas acadêmicas distintas - Em uma perspectiva utilitarista, o [custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/) de tratar doenças raras é muito alto (McCabe et al, British Medical Journal 2005). O utilitarismo é a doutrina que define que as ações são corretas se são úteis ou em benefício do maior número de pessoas. - A noção de ‘benefício social’ incorporada aos atuais processos de [avaliações de tecnologias em saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) é bastante estreita, quase desconsiderada (Drummond et al, Int. J Tech Assess Health Care 2007). - Fabricantes auferem ‘lucros excessivos’ e existem vários exemplos de casos em que possuem muitas indicações terapêuticas (‘orphan drug creep’) (Côté and Keating, Value in Health 2012). \[Aqui o problema é que , em tese, medicamentos órfãos não poderiam, de um ponto de vista regulatório, ter mais de uma indicação\]. #### Solução possível - Estabelecer um limiar de máxima [disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/) por saúde melhorada (i.e. um [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)) em determinada jurisdição. - Não reembolsar qualquer tecnologia de saúde que exceda este limiar. - Se os fabricantes não reduzirem seus preços substancialmente (cerca de 80%), nenhum medicamento órfão será incorporado ao Sistema de Saúde (reimbursed). #### Benefícios e inadequações da solução proposta pelos autores - Iria dar à sociedade algum controle sobre o preço de medicamentos órfãos (i.e. daria um preço-teto) - Iria definir para toda a indústria sua taxa de retorno, que cada vez mais seria determinada por avaliações de relação qualidade-preço ([value for money](https://academiadepacientes.com.br/glossary/value-for-money/)). - Daria um incentivo para gerar QALYs , mas não necessariamente asseguraria que os fabricantes realizariam pesquisas visando entregar os mais elevados ganhos sociais totais. #### Conclusões - É necessário revisar as políticas para medicamentos órfãos. - Precisamos de mais debate público sobre prioridades para o tratamento de doenças raras - Se decidirmos que desejamos tornar estes tratamentos disponíveis, precisamos de uma forma de : - Estabelecer preços razoáveis - Definir prioridades de pesquisa **Fonte auxiliar:** [https://www.ispor.org/docs/default-source/presentations/1208.pdf?sfvrsn=895398de\_1](https://www.ispor.org/docs/default-source/presentations/1208.pdf?sfvrsn=895398de_1) **Categorias:** Não categorizado --- ### [A árvore e a floresta: Spinraza e o futuro da terapia gênica](https://academiadepacientes.com.br/a-arvore-e-a-floresta-spinraza-e-o-futuro-da-terapia-genica/) **Published:** setembro 23, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20960%20540%22%20width%3D%22960%22%20height%3D%22540%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22960%22%20height%3D%22540%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A notícia mais importante nas últimas semanas, no campo das doenças raras, tem a ver com o Spinraza (nusinersena), que é a primeira e até o momento única medicação indicada para Atrofia Muscular Espinhal (AME), a principal causa genética de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil, segundo a revista *Nature*. Em um curto intervalo de tempo, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) e a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) decidiram por sua não aprovação/recomendação. O ponto nevrálgico para esta decisão tem sido seu preço astronômico: Setenta e cinco mil libras (cerca de 368 mil reais) por dose, excluindo impostos. Com este preço, o custo anual do tratamento é de 450 mil libras (cerca de 2,2 milhões de reais) para o primeiro ano; e 225 mil libras (1,1 milhão de reais) para os anos seguintes. No comunicado emitido pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) para justificar sua decisão, o instituto diz que a evidência revelou “um substancial benefício da nusinersena”, ao mesmo tempo em que destaca “incertezas significativas”, principalmente no que se refere a “benefícios de longo prazo”, o que tornaria difícil justificar seu preço “extremamente elevado”. Já o plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), reunido no início de agosto deste ano, indicou que o tema fosse encaminhado para consulta pública com recomendação preliminar desfavorável à incorporação no SUS, para tratar crianças com AME 5q tipo I”. Na visão da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), as evidências clínicas apresentadas foram “frágeis” e os resultados não demonstrariam “aumento de sobrevida para além da expectativa de vida esperada para crianças com a doença”. Por sua vez, no mesmo relatório, a [análise de custo-efetividade, nossa velha conhecida](https://academiadepacientes.com.br/2017/09/11/o-paradigma-da-custo-efetividade-o-bode-na-sala-dos-doentes-raros/), teria mostrado que “o medicamento não apresenta resultados clínicos condizentes com o preço praticado”. Já a análise de impacto orçamentário, “que prevê gastos na ordem de R$ 1 bilhão”, evidenciaria que, se incorporado ao nosso sistema público de saúde, a nusinersena poderia “comprometer a sustentabilidade do SUS”. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20960%20640%22%20width%3D%22960%22%20height%3D%22640%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22960%22%20height%3D%22640%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A sabedoria popular sustenta que, ao observarmos muito uma árvore singular, corremos o risco de perder de vista a vastidão da floresta. Até o momento, todos os que resolveram debater o tema no Brasil se detiveram na contemplação da árvore. De fato, a decisão foi tida como devastadora, compreensivelmente, entre as famílias de brasileiros vivendo com AME. No momento em que este post está sendo redigido, muitas manifestações de repúdio à decisão já percorreram o País e a consulta pública sobre o tema, aberta pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), até ontem revelava a impressionante marca de 37 mil contribuições, fato absolutamente inédito na história desta Comissão. Mas, paremos por um instante para contemplarmos a floresta. A nusinersena é um dos primeiros produtos derivados da terapia gênica. A Humanidade tem depositado há algumas décadas grandes esperanças nesta nova modalidade tecnológica, bem como nas terapias teciduais e celulares, estas últimas ligadas às conquistas derivadas das pesquisas com células-tronco. Tecnologias como a nusinersena acenam com a promessa de erradicar doenças até então tidas como incuráveis, com uma dose única de tratamento ou com um esquema terapêutico de curta duração. Em suas mais variadas formas, a terapia gênica é tida como uma das mais relevantes conquistas da história da medicina no que se refere ao tratamento de pessoas nascidas com doenças genéticas incuráveis. A cultura de massa e a indústria do entretenimento ao longo de décadas têm nutrido nossos corações e mentes de esperança no que se refere a estas terapias. Não é trivial nem desprezível o montante de recursos investidos em todo o mundo para a terapia gênica e outras modalidades avançadas. O que pouca gente conhece é a força do advocacy promovido por estes pacientes na busca de uma cura para tais doenças. Não fosse o financiamento destas pesquisas com dinheiro vindo do bolso de muitos familiares destes pacientes, não teríamos como comemorar conquistas tão relevantes em termos de engenho humano em tão curto espaço de tempo. Relatório da Association of Medical Research Charities, publicado em 2014, mostrou que, de forma coletiva, entidades beneficentes de médio e pequeno porte, muitas das quais prestando auxílio a pacientes com doenças raras, contribuem com cerca de um terço dos investimentos na pesquisa e desenvolvimento de tratamentos ligados a terapias gênicas e celulares. Dezenas de milhares de pacientes em todo o mundo têm contribuído como sujeitos de pesquisa ao longo de três décadas para a realização de testes clínicos destes medicamentos, num esforço corajoso e considerável. Nesta trajetória, com marcos regulatórios robustos, já vimos de tudo, desde eventos adversos (entre estes a trágica morte de Jesse Gelsinger em 1999), até resultados positivos. O ritmo da inovação no campo da terapia gênica tem sido frenético. Basta dizer que se passaram somente cinco anos entre a primeira dose de nusinersena em humanos até sua primeira aprovação regulatória em 2016. Mas, ao cabo e ao resto, como dizem nossos amigos portugueses, o que importa é se tais tecnologias chegarão ao mercado com preços viáveis, razoáveis e acessíveis. Invariavelmente, este não tem sido o caso. E aqui a batalha passa a ser de todos os cidadãos do planeta e não somente dos familiares de pacientes vivendo com AME. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20700%20552%22%20width%3D%22700%22%20height%3D%22552%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22700%22%20height%3D%22552%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) De fato, alguns produtos derivados da terapia gênica já tiveram sua comercialização suspensa na Europa devido aos seus custos astronômicos e à falta de uma engenharia comercial que os integrasse aos cada vez mais comprometidos orçamentos de sistemas de saúde pública ocidentais. Grande parte deste comprometimento é derivado do avanço tecnológico e do envelhecimento generalizado da população mundial. O progresso tecnológico, na verdade, tem sido vítima de seu próprio sucesso. A esta altura não há mais dúvidas de que a quantidade de produtos derivados de terapia gênica a buscar licenciamento irá aumentar e de que a demonstração do potencial destas terapias é inequívoco e um caminho sem volta. Ainda assim, o mantra dos preços acessíveis, razoáveis e justos entoado pelos reguladores irá continuar a assombrar as mentes dos investidores mais afoitos. O compromisso de financiadores, o empenho de pesquisadores e investidores e, especialmente, a coragem de sujeitos de pesquisa voluntários ao longo destas três décadas não podem ser jogados fora. Seria como abandonar uma obra faraônica pela metade, com os custos ainda mais astronômicos se forem retomadas em futuro incerto. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20960%20638%22%20width%3D%22960%22%20height%3D%22638%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22960%22%20height%3D%22638%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Diante disso, o que deve ser feito? Como a Humanidade pode se beneficiar deste maravilhoso caminho aberto por estes pioneiros morais de uma sociedade por vir que são os portadores de doenças genéticas e raras? Fazendo o dever de casa! E nós, na qualidade de modestos professores, com pretensão desabrida, aqui apontamos os exercícios “para casa”. #### Pausa para tomar uma água e fazer o “dever de casa” Infelizmente, dado o desejo que todos leiam este post, não podemos nos alongar aqui sobre o assunto. Faremos isso em futuro breve. Mas diriamos que nosso “dever de casa”, tarefa a ser realizada por economistas da saúde, órgãos reguladores, governos, pacientes, indústria farmacêutica e sociedade em geral, é o seguinte: precisamos enfrentar o desafio de desenvolver e avaliar evidências da [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) (eficácia em condições reais de uso) destas terapias e seu real valor. Uma atenção redobrada deverá ser dada ao desenvolvimento de mecanismos de precificação e pagamento, incluídas aí novas e criativas abordagens de pagamento, baseada na amortização de longo prazo (em suaves prestações, no português claro) dos custos iniciais das mesmas. Desconhecem-se também os problemas de segurança destas terapias no longo prazo. [Caminhos adaptativos](https://academiadepacientes.com.br/2018/05/04/caminhos-adaptativos/) e [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) eletrônicos de pacientes serão fundamentais para ir trocando os pneus deste carro, quando a segurança ratear, com o mesmo ainda andando. Não há tempo a perder. E o engenho humano que já nos levou à Lua e desenvolveu estas magníficas promessas terapêuticas não haverá de nos faltar nesta hora. Mas é fundamental a união de todos nesta tarefa. Indústria, órgãos reguladores, pacientes e sociedade civil organizada precisarão sentar para conversar sem cartas na manga, em modalidades de diálogo deliberativo ainda não vistas ou conhecidas do lado debaixo do equador. Sem união, a bomba-relógio que cada um destes pacientes carrega em seu peito continuará o seu sinistro e devastador tiquetaque até a catástrofe final. É necessário desarmá-la o quanto antes, através da concórdia e da busca de interesses comuns. Tudo indica que as convencionais [avaliações de tecnologias em saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS), já insuficientes e inadequadas para a análise de doenças ultrarraras (como aqui neste blog várias vezes afirmado), se revelarão obsoletas para avaliar o real valor de terapias gênicas. O problema já começa a se observar e tem sido denunciado por alguns visionários do campo da economia da saúde. Contamos com o talento das cabeças coroadas da [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) para desenvolver métodos que promovam a justiça no campo do acesso a estas terapias. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20960%20534%22%20width%3D%22960%22%20height%3D%22534%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22960%22%20height%3D%22534%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Em nossa breve prática de [arvorismo](https://www.infoescola.com/esportes/arvorismo/) científico aqui ensaiada neste post, subimos numa plataforma que, erguendo-se acima da copa de uma frondosa árvore, nos permitiu contemplar brevemente a grandeza da floresta que está diante de nós. Não percamos esta oportunidade! Não é todo dia que desviamos o olhar de um jequitibá para contemplar toda a floresta ! Voltaremos para um passeio pela floresta, com a ajuda do nosso arvorismo científico, em breve! Reservem seus lugares! **Categorias:** Não categorizado **Tags:** AME, Spinraza, terapia gênica --- ### [Pleitos vitais: o que o STF deveria saber sobre a medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/pleitos-vitais-o-que-o-stf-deveria-saber-sobre-a-medicina-baseada-em-evidencias/) **Published:** maio 21, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20683%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22683%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22683%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)WikiMedia Commons***Estado deve fornecer medicamento de ‘alto custo’, não disponível na lista do SUS, a portador de doença grave?*** JOÃO VITOR CARDOSO CLÁUDIO CORDOVIL OLIVEIRA 21/05/2019 O Supremo Tribunal Federal (STF), em um caso com repercussão geral, que vinculará as demandas judiciais vindouras sobre o tema, analisará, nesta quarta-feira (22/05), se o Estado deve fornecer medicamento de “alto custo”, não disponível na lista do Sistema Único de Saúde (SUS), a portador de doença grave sem recursos financeiros (RE 566.471/RN). Há 32,9 mil ações emperradas à espera deste julgamento, número que cresce anualmente. Muitas destas demandas são voltadas a promover o acesso a medicamentos para enfermidades denominadas “doenças raras”, que afligem milhões de indivíduos, causam a perda de vidas e implicam ônus físicos, psicológicos e socioeconômicos a pacientes e familiares. A categoria “doenças raras” abrange uma série de enfermidades que afetam um número restrito de pessoas e que apresentam baixa [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) em uma determinada população. No Brasil, o Ministério da Saúde estima que existam cerca de 13 milhões de pessoas vivendo com doenças raras. Por sua vez, a expressão “medicamentos de alto custo” tem origem na lista de medicamentos de dispensação “excepcional”, regulada pela Portaria MPA/MS/MEC n. 03/1982. Entre estes medicamentos, figura uma classe especial de medicamentos usados para diagnóstico, prevenção ou tratamento de doenças raras: os denominados “medicamentos órfãos”. Estes, a seu turno, remontam à Lei de Medicamentos Órfãos, promulgada nos Estados Unidos, em 1983, que redefine e ressegmenta não só este grupo de patologias, mas toda uma população de cidadãos doentes. Somente assim, hoje, os pacientes por vezes conseguem acessá-los. Conforme dados da indústria farmacêutica, cerca de 90% dos medicamentos demandados judicialmente poderiam ser imputados à categoria “órfão” (1). Por outro lado, a política nacional para doenças raras prevê a incorporação destes medicamentos ao SUS apenas se estes forem recomendados pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias – [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), criada pela Lei 12.401/2011. O medicamento candidato a ser incorporado na rede pública deverá passar pela análise desta Comissão acerca de sua eficácia, acurácia, segurança e [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/); critérios-padrão para Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS).Assim, esta Comissão não tem a atribuição de determinar se o medicamento é ou não órfão, assim como não há em vigor qualquer tipo de ATS diferenciada a ser oferecida para essas drogas. Por outro lado, é um achado robusto, na literatura internacional, que toda doença incomum deva ser vista como excepcional diante dos procedimentos ordinários da organização da assistência farmacêutica. Neste sentido, um estudo que revisou os arranjos regulatórios de medicamentos órfãos de 35 países demonstrou que “por conta da ausência de evidências, um nível mais alto de incerteza sobre a eficácia clínica, a segurança, a [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) incremental e o impacto orçamentário são aceitos para drogas órfãs em muitos países” (2). Isto não ocorre na [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que por vezes tarda a viabilizar a cobertura das doenças raras no SUS, ainda que este seja plasmado em princípios como a universalidade e a integralidade, relegando ao sistema de justiça a função “gatekeeping” das demandas medicamentosas desta clientela. Afinal, se a deliberação democrática deve ser uma “República de Razões” (3), as diferenças biológicas entre os indivíduos não conformam “boas razões” para tratar cidadãos com doenças raras de maneira distinta a cidadãos que tenham doenças prevalentes. Disto se segue que o direito não deve fazer das diferenças biológicas uma fonte de produção sistêmica de danos a certos indivíduos, muito menos, deve atribuir estes danos à “natureza”. Como assinala o jurista Cass Sunstein: “mesmo quando as diferenças são biológicas, e não produzidas pelo direito, são as práticas jurídicas que transformam as diferenças biológicas em fonte de desvantagem social”. Com efeito, o STF forçosamente deveria ponderar a constitucionalidade das abordagens convencionais em ATS realizadas pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para o grupo de doenças raras, à luz do direito à equidade constitucional nas políticas de saúde. No entanto, o coroamento do rebaixamento do debate nacional a respeito do direito a medicamentos órfãos parece estar se desenhando no horizonte da Corte. Isto pode ser observado no voto do min. Luís Roberto Barroso no julgamento em curso no RE 566.471/RN. Como já dissemos, o caso versa sobre fornecimento, determinado por ordem judicial, de medicamentos não incorporados às políticas de assistência farmacêutica do SUS. Barroso defende, dentre outras coisas, a adoção do critério de “comprovação de eficácia do medicamento pleiteado à luz da [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/)”. Assim sendo, seu voto implicitamente está a exigir evidências numericamente robustas para a valoração de material probatório que embase a demanda judicial por medicamentos órfãos, ignorando peculiaridades clínicas e epidemiológicas deste objeto. Vale dizer, é achado geralmente reconhecido, no debate científico internacional, que o ensaio clínico de medicamentos destinados especificamente ao tratamento das doenças raras desaconselha o emprego da [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) (MBE). Afinal, formar conjuntos manipuláveis estatisticamente conforme demanda a MBE é um “ideal louvável”, mas quase impossível, em se tratando de raros. A debilidade da MBE em relação a droga órfãs é eloquentemente debatida em muitas publicações científicas, que podem ser resumidas neste trecho de Kruer e Steiner (4), em estudo que propõe desenhos alternativos de “pequenos ensaios clínicos” para este grupo de patologias: > Com raízes na epidemiologia, a MBE possui vocação particular para detectar diferenças entre grandes coortes. Contudo, estas diferenças podem ser obscurecidas se os grupos recrutados são heterogêneos ou se o tamanho da amostragem disponível é inadequado. Ambos os problemas são particularmente salientes no estudo de desordens raras. (…) O “gold standard” da MBE é o ensaio clínico prospectivo randomizado, duplo cego, com controle de placebo. Este tipo de desenho é o mais significativo. Como tal, este representa um ideal louvável. Contudo, quando aplicado a desordens genéticas raras, este constructo com frequência não passa disto: um ideal. Por muitas das razões já assinaladas, incluindo o número limitado de sujeitos de pesquisa disponíveis para o estudo (limitando o seu poder \[estatístico\]), a dificuldade em se obter grupos de intervenção bem pareados por conta de variação relativa de idade, heterogeneidade fenotípica e considerações éticas envolvendo o uso de placebos no grupo de controle quando há tratamentos que potencialmente aumentam a qualidade de vida, é difícil, e muitas vezes praticamente impossível, aplicar tais critérios rigorosos. Este descompasso clássico entre a conceptualização de ensaios e a sua implementação clínica junto a pacientes reais é ampliado no campo da medicina genética e das doenças raras. (…) Adaptações devem ser feitas quando se aplica a MBE às doenças raras. (KRUER & STEINER, 2008, pp. 198-200). Em suma, os autores alertam que a MBE precisa ser redimensionada quando se fala em enfermidades raras, devido à inerente escassez de sujeitos de pesquisa constituindo pequenos “pools” que desafiam pesquisadores do ensaio clínico. Ou então, como sintetizam Oliveira e cols. (5), a “pouca evidência científica” é fato corriqueiro quando se trata de doenças raras. Em contrapartida, visto que é bastante improvável que níveis de precisão estatística sejam obtidos em estudos de candidatos a medicamentos para doenças raras, novos critérios de segurança e eficácia foram moldados pela biomedicina, provocando um câmbio de padrões de análise, cujas bases para a aprovação passam a buscar não mais “desfechos clínicos significativos”, mas o efeito da substância sobre um “[desfecho clínico](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfecho-clinico/) substituto”. Exige-se, porém, que o candidato a medicamento órfão seja estudado com maior intensidade no período pós-comercialização, para verificar e descrever seu verdadeiro benefício clínico. Portanto, enquanto laboratórios dão lugar a novas formas de vida, para adequar-se ao estudo dos pacientes raros, a sanção emitida pela “verdade judicial” do min. Barroso, fundamentada em instrumentos técnicos superados, alheios à sua formação e seu saber, transita por avenidas muito distintas das que constituem tanto o campo científico como a própria deliberação democrática. Ao inserir estes pacientes no fluxo convencional do SUS, o Supremo assume o seu papel no programa biopolítico brasileiro, expondo alguns pacientes ao abandono, a uma morte lenta, de forma que estes podem ser finalmente reinscritos como homines sacri, figura do antigo direito penal romano descrita por Giorgio Agamben como uma vida que pode ser morta sem que se cometa homicídio: “Justamente porque privados de quase todos os direitos e expectativas que costumamos atribuir à existência humana e, todavia, biologicamente ainda vivos, eles vinham a situar-se em uma zona limite entre a vida e a morte, entre o interno e o externo, na qual não eram mais que vida nua” (6). Definitivamente, o estágio atual do debate sobre o direito a medicamentos órfãos no Brasil, especialmente aquele enfocado na judicialização, é um desserviço prestado ao país. Ele abafa a possibilidade de refletirmos sobre o acesso compassivo e expandido, as parcerias de risco compartilhado entre a indústria e o Estado, pautadas pela eficácia clínica de longo prazo, a coleta de evidências clínicas pós-registro, utilizadas em muitos países e que começam a “engatinhar” no Brasil. Neste debate, observamos também a diluição da responsabilidade do Poder Judiciário, ao repercutir entendimentos e interesses estabelecidos no sistema político. Trata-se, em outras palavras, de um circuito fechado em que a delegação da tomada de decisão é bem-sucedida, fazendo a responsabilidade de todos os atores desaparecer, tornando-os livres para ignorar as opiniões científicas exteriores sobre o tema. Logo, o discurso político reaparece sob vestimenta científica, estabelecendo um novo regime de verdade, legitimado pelo “dispositivo judicial”. A fundo, talvez esteja em curso um processo que, a nosso entender, é um dos sintomas mais perturbadores da crise institucional vivida nos últimos anos. Um processo em que o descumprimento das promessas da Carta Constitucional de 1988, que desde sempre tem sido considerado provisório, parece se transformar em um descumprimento definitivo. Sob este pano de fundo, o texto constitucional vai sendo revogado “sociologicamente” pela atuação da própria Corte. Referências (1) INTERFARMA – Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa. Doenças Raras: A urgência do acesso à saúde. Brasil: Ativaonline Editora e Serviços Gráficos, 2018, p. 18. (2) GAMMIE, Todd. LU, Christine Y. BABAR, Zaheer Ud-Din. Access to Orphan Drugs: A Comprehensive Review of Legislations, Regulations and Policies in 35 Countries. In: PLoS One. 2015; 10(10): e0140002, p. 17. (3) SUNSTEIN. Cass. R. The Partial Constitution. Estados Unidos: Harvard University Press, 1994, p. 261. (4) KRUER, MC. STEINER, RD. The role of evidence-based medicine and clinical trials for rare genetic disorders. In: Clin Genet 2008: 74: 197-207, 2008. (5) OLIVEIRA, Claudio R. Cordovil. MELAMED, Clarice. MACHADO, Rejane. Políticas da Expertise: doenças raras e gestão das tecnologias em saúde pelo SUS. In: Revista Brasileira de Ciência, Tecnologia e Sociedade, v. 2, n.2, p.150-186, jul./dez.2011, p.166. (6) AGAMBEN, Giorgio. Homo Sacer: o poder soberano e a vida nua 1. Trad. Henrique Burigo. Belo Horizonte: Editora UFMG, 2002, p. 166. JOÃO VITOR CARDOSO – pesquisador-bolsista FONDECYT no Projeto “Biopolítica molecular: dimensiones políticas, jurídicas y éticas de los marcadores biológicos”, como doutorando em Direito na Universidade do Chile. CLÁUDIO CORDOVIL OLIVEIRA – pesquisador do Departamento de Ciências Sociais da Escola Nacional de Saúde Pública Sergio Arouca (Fiocruz) --- Publicado no site [JOTA](https://www.jota.info/), no dia 21 de maio de 2019 [Pleitos vitais: o que o STF deveria saber sobre a medicina baseada em evidências](https://www.jota.info/opiniao-e-analise/artigos/pleitos-vitais-o-que-o-stf-deveria-saber-sobre-a-medicina-baseada-em-evidencias-21052019) **Categorias:** Não categorizado --- ### [Quanto custa um doente raro sem diagnóstico?*](https://academiadepacientes.com.br/quanto-custa-um-doente-raro-sem-diagnostico/) **Published:** maio 27, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20419%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22419%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22419%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Imagem de [PublicDomainPictures](https://pixabay.com/pt/users/PublicDomainPictures-14/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1760) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1760)Estudo encomendado pela empresa Mendelian e realizado pelo Imperial College Health Partners (ICHP) trouxe alguma luz, pela primeira vez, sobre o impacto orçamentário (e em termos de recursos) do moroso processo de diagnosticar doenças raras no [National Health Service](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-health-service/) (NHS), o sistema de saúde britânico. A pesquisa, que teve como fonte uma base de dados do NHS (Hospital Episode Statistics), com informações de mais de 60 milhões de habitantes , verificou que, ao longo dos últimos 10 anos (até 2018), os doentes raros, durante a fase de diagnóstico, custaram cerca de 17 bilhões de reais ao sistema. Foi feita uma análise baseada em um [coorte](https://academiadepacientes.com.br/glossary/coorte/) de 259.235 pacientes diagnosticados com uma doença rara ao longo de um período de 12 meses (2017/2018). A pesquisa levou em conta visitas ao hospital e as atividades que conduziram ao diagnóstico, nos últimos 10 anos. A análise dos dados constatou um número mais elevado de visitas ao hospital e custos adicionais para cada pessoa vivendo com doença rara, quando comparados à população geral de pacientes. Isto apesar de o [coorte](https://academiadepacientes.com.br/glossary/coorte/) de pacientes com doença rara incluido na avaliação representou apenas 0,94% da população reportada na base de dados empregada no estudo. Entretanto, eles representaram o dobro do custo por paciente, ao longo dos últimos 10 anos, quando comparados àqueles sem doença rara que tiveram uma visita ao hospital durante o mesmo ano. Além disso, em uma comparação com 64 procedimentos hospitalares e ambulatoriais, o custo total por paciente com doença rara no [coorte](https://academiadepacientes.com.br/glossary/coorte/) investigado superou os custos da população usada como comparador no estudo, para a maioria destes procedimentos. Estudos anteriores já tinham mostrado que o diagnóstico de uma doença rara pode consumir algo entre cinco e 30 anos, dependendo da doença. No Reino Unido, são necessários, em média, 5,6 anos para se obter o diagnóstico, oito médicos (incluindo quatro especialistas) e três diagnósticos equivocados, antes que a doença seja corretamente identificada. **A convite do blog** *Academia de Pacientes***, o geneticista e colunista da** *Revista Veja***, Salmo Raskin, comentou o estudo**. > Os gestores brasileiros ainda estão longe de compreender tal realidade, de que a falta de uma politica integral de atendimento as pessoas raras no SUS não reduz o custo do Estado com a saúde; pelo contrário, traz enorme prejuízo financeiro ao país. > > A prova incontestável disso é que o historico descaso das autordades brasileiras está sendo cobrado agora sob forma de judicialização bilionária. > > Tivessem os gestores sido sensíveis às incontáveis tentativas de mais de duas décadas da Sociedade Brasileira de Genética Medica de criar dezenas de Centros de Referência regionais para atender de forma ampla, organizada , planejável e irrestrita, os indivíduos com doenças raras, quanto poderia ter sido economizado, quanto sofrimento e quantas mortes poderiam ter sido evitadas? O estudo aqui apresentado coloca os números de forma clara. E não deixa dúvida do erro histórico e irreparável de sucessivos gestores do Ministério da Saude. --- Com informações de [New report reveals that, while undiagnosed, rare disease patients have cost the NHS in excess of £3.4 billion .](https://imperialcollegehealthpartners.com/new-report-reveals-undiagnosed-rare-disease-patients-cost-nhs-excess-3-4-billion/) (Uso didático, sem fins lucrativos) **Categorias:** Não categorizado **Tags:** custo-efetividade, políticas públicas --- ### [Muito além do SUS! Desafios do cuidado em doenças raras (Parte I)](https://academiadepacientes.com.br/desafios-do-cuidado-em-doencas-raras/) **Published:** janeiro 13, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20425%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22425%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22425%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)PixabayA leitura da Recomendação Ad-Hoc elaborada pelo Conselho de Ética da Alemanha, intitulada *O desafio de prestar cuidados em doenças raras* dá o que pensar. Ninguém ignora que a Alemanha é uma potência econômica, locomotiva da União Européia. Mas o que você talvez não saiba é que os problemas enfrentados pelos pacientes alemães são muito semelhantes àqueles vividos por nossos compatriotas, a julgar pelo relatório, quando o assunto é provisão de cuidado em doenças raras. Estima-se que a Alemanha possua 4 milhões de pessoas vivendo com doenças taras; no Brasil, fala-se em 15 milhões. Nesta série de quatro posts **,** vou resumir e comentar o documento para você. Hoje trataremos dos aspectos éticos envolvidos com a prestação do cuidado em doenças raras. Ao final da série, divulgarei links recomendados para você se aprofundar no assunto. Ó que é o Conselho de Ética da Alemanha? O Conselho de Ética da Alemanha trata de questões que digam respeito à ética, sociedade, ciência, medicina e direito e as prováveis consequências para o indivíduo e a sociedade das relações entre pesquisa e desenvolvimento, em particular no campo das ciências da vida e sua aplicação na humanidade. É órgão consultivo do governo e do parlamento alemães. Nas próximas semanas, você terá as seguintes seções deste post: - **Estrátégias de redução da vulnerabilidade de pessoas que vivem com doenças raras (Parte 2)** - **A expectativa com medicamentos (Parte 3)** - **Recomendações do Conselho de Ética da Alemanha (Parte 4)** É claro que, quando falamos de Alemanha, estamos falando de uma sociedade plenamente desenvolvida, com um conceito muito avançado de justiça e solidariedade social. E nisso o Brasil fica a dever. [É um dos campeões da desigualdade](https://veja.abril.com.br/economia/desigualdade-social-no-pais-aumenta-pelo-17-trimestre-seguido-diz-fgv/). Mas os desafios de se oferecer cuidado às pessoas com doenças raras não se resumem aos recursos minguantes para provê-lo. Há sérios problemas estruturais que estão longe de ser privilégio do SUS. Doença rara é um grave problema global em Saúde Pública, e muito recente, em termos de sua apropriação por políticas públicas. Nos EUA, na década de 1980; na União Européia a partir de 2000; e no Brasil, a partir de 2014. Sim, a discussão sobre doença rara no País se institucionalizou há quase seis anos atrás com a publicação da Portaria 199/2014! A complexidade no atendimento a doentes raros é inequívoca, e nesse ponto o nosso mantra nacional “Saúde é direito de todos” acaba nos hipnotizando e turvando nossa mente sobre o real sentido da expressão. Saúde é direito de todos no Brasil! Ninguém duvida disso! Mas não está escrito em lugar algum que saúde é ter medicamento; apesar de ele ser um dos elementos centrais da realização do direito à saúde. Está é uma compreensão equivocada de muitos doentes raros e seus familiares. Mas também da sociedade como um todo. As pessoas comuns gostam de acreditar que ter saúde é ter hospital, quando na verdade, saúde é resultante de [inúmeras determinações sociais](https://pensesus.fiocruz.br/determinantes-sociais), que estão fora do domínio convencional da mesma, como educação, mobilidade, saneamento etc. É claro que temos que ter hospitais e centros de referência! Mas eles deveriam se inscrever no âmbito de um sistema, ser parte de um sistema, e não a essência de uma estrutura dedicada à promoção da saúde. O medicamento é apenas uma dimensão dos cuidados em saúde! Mas como outros aspectos da questão (como prevenção e diagnóstico) são difíceis de se conceber para estes doentes, eles irão pressionar o SUS e reivindicar medicamento. Lógico! Resultado: [altos níveis de judicialização da saúde](https://www.insper.edu.br/conhecimento/direito/judicializacao-da-saude-dispara-e-ja-custa-r-13-bi-a-uniao/), que muitas vezes é a única estratégia de sobrevivência para um dos grupos mais vulneráveis da sociedade na atualidade. Já foram os portadores do virus da Aids. Ainda são os usuários de crack. Nenhum sistema de saúde pode se basear na *farmaceuticalização* da saúde pública! Farmaceuticalização pode ser definida como “a tradução ou a transformação das condições humanas, recursos e capacidades em oportunidades de intervenção farmacêutica”. Mas acredito que é precipitado e desonesto intelectualmente se falar em farmaceuticalização das doenças raras. Se há farmaceuticalização entre os raros, no Brasil ou no mundo, ela se dá em parte por causa da limitação estrutural de sistemas de saúde . Afinal, eles não foram concebidos originalmente para tratar de doenças raras (e nem poderiam ser!), e sim enfermidades comuns. Os agentes econômicos viram aí uma oportunidade e a exploraram. Alguma novidade? Fazem isso com medicamentos; fazem isso com batatas fritas. Pode até se discutir a moralidade de se patentear medicamentos, mas isto é papo pra outro post. Resumindo a opereta: só recentemente se começa a discutir itinerários terapêuticos para essa classe de pacientes, mesmo na Europa. Da mesma forma, é rematada tolice exigir que doentes raros demandem [atenção primária em saúde](https://pensesus.fiocruz.br/atencao-basica), quando mesmo os sistemas mais avançados do mundo custaram a fazer seu dever-de-casa com relação aos raros nesse campo. Trabalho educativo junto aos pacientes, por parte do governo (mas sem cartas na manga e proselitismo politiqueiro), deveria ser desenvolvido para mostrá-los que existem outras coisas em jogo no tratamento das doenças raras, além dos medicamentos. Mas a relação entre o governo e pacientes hoje não é das melhores. Atualmente, é forçoso reconhecer que quem educa pacientes é a indústria farmacêutica. Nesse sentido, apenas ocupa um espaço vazio. E naturalmente ela não comercializa “itinerários terapêuticos” ou “linhas de cuidado”, mas sim medicamentos. Não virá da indústria a educação do paciente para a reivindicação por [atenção básica](https://pensesus.fiocruz.br/atencao-basica) e/ou multidisciplinar às doenças raras no SUS. É uma verdade elementar que deveria ser compreendida por gestores de saúde, [antes de criminalizarem pacientes](https://saude.estadao.com.br/noticias/geral,saude-cruza-dados-contra-suposta-mafia-da-judicializacao,10000082413) ou emitirem juizos infundados (e não comprovados empiricamente) sobre suas eventuais relações escusas com a indústria. ## Preços exorbitantes O negócio é um pouco indecente de fato. Reina a opacidade absoluta sobre a razão dos preços muitas vezes exorbitantes dos medicamentos para doenças raras. A Organização Européia para Doenças Raras (Eurordis) tem criticado a indústria farmacêutica nesse sentido. A entidade reivindica que os preços desses medicamentos sejam reduzidos, em um terço a um quinto dos atualmente praticados, até 2025, segundo o documento alemão. Já falamos sobre isso [aqui neste post](https://academiadepacientes.com.br/2019/01/12/os-precos-infames-dos-medicamentos-orfaos/). Desconheço qualquer movimento de crítica ou questionamento dos preços destes medicamentos por organizações de pacientes nacionais. Nesse ponto, não agem como cidadãos, mas sim como consumidores ou clientes. Mas a agenda do SUS é uma agenda de cidadania, não de consumidor. Pegaria bem se as associações de pacientes começassem a discutir esta situação alarmante dos preços. O SUS é direito de todos, ok! Mas direitos pressupõem deveres. De cidadania! E um deles é questionar a opacidade na questão dos preços, muitas vezes abusivos. De fato, a médio prazo tal ênfase em medicamentos de alto custo, com sua batelada de novos produtos lançados a cada ano, pode comprometer sim a saúde de muitos sistemas públicos em todo o planeta! Quanto ao SUS nem se fala, visto que ele já é estropiado por subfinanciamento crônico desde sua origem, segundo seus principais analistas Antes que você avance na leitura, recomendo que assista o vídeo abaixo, se você ainda não conhece a Bioética. Será fundamental compreender este conceito para poder avançar conosco neste e nos próximos posts desta série. [Ir para o topo](#) Mas vamos lá! Agora vou resumir alguns pontos interessantíssimos desse relatório já mencionado. É uma maneira de a gente pegar um elevador panorâmico que nos permita olhar para a floresta e não mais somente para a árvore ‘que dá medicamento’, como costumamos fazer quando falamos de doenças raras. A gente tem olhado muito para a árvore e se esquecido da floresta que a circunda. Sistemas de saúde são sistemas complexos. É necessário pensar globalmente, para agir localmente. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20960%20534%22%20width%3D%22960%22%20height%3D%22534%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22960%22%20height%3D%22534%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Em doenças raras, precisamos olhar a floresta, e não só a árvore.Em primeiro lugar, o relatório destaca os problemas enfrentados pelas pessoas que vivem com doenças raras, numa longa lista que já é bastante familiar a pacientes, familiares, pesquisadores e cuidadores. Depois, enaltece os avanços na criação de ferramentas diagnósticas, particularmente na área da biologia molecular. Observa também que terapias sintomáticas e tratamentos da causa do problema têm sido concebidos, resultando em melhora na qualidade e expectativa de vida de uma pequena parcela desta população. Pequena mesmo! Afinal, acredita-se que apenas 5% das doenças raras disponham no momento de tratamento medicamentoso. Mas estes avanços cobram seu preço, segundo o documento. Como estas pessoas dificilmente ficam curadas, frequentemente irão demandar cuidado terapêutico permanente e intensivo, ao longo de toda a sua existência, dado o caráter crônico destas enfermidades. Isto lança desafios especiais aos sistemas de saúde, especialmente em função das limitações econômicas e estruturais que eles já enfrentam, particularmente com vistas à provisão de cuidados necessários, sustentáveis, apropriados e adequados, determinados pelo quadro regulatório alemão. Estes desafios dizem respeito a como oferecer cuidados que contemplem o padrão de conhecimento reconhecido para todas as pessoas com doenças raras, sem deixar de considerar aspectos éticos que serão o tema de nossa seção seguinte. ## Aspectos éticos Estou aqui resumindo para você o relatório do Comitê de Ética da Alemanha. Apenas para te lembrar :). O documento prossegue afirmando que os doentes raros representam um dos mais vulneráveis grupos na sociedade . Já parou para pensar nisso? Pra mim finalmente caiu a ficha! É isto ! E o relatório diz que ela decorre principalmente de dois fatores: 1. Da severidade e do caráter crônico de sua enfermidade, e 2. da pesada carga colocada sobre os ombros da família, que pode ser aumentada, se outros parentes tiverem a mesma condição ou na ausência de planejamento familiar. > **“Os doentes raros são um dos grupos sociais mais vulneráveis da atualidade”** Também contribui para a vulnerabilidade dos doentes raros, segundo o documento, a orientação estrutural dos sistemas de saúde. E este é um aspecto pouco considerado pelos pacientes que padecem de doenças raras, bem como seus familiares. Na verdade, sistemas de saúde são preparados e concebidos para lidar com doenças comuns , e não com doenças raras. Doenças comuns são a regra em saúde pública; doenças raras, exceção. A marginalização deste grupo, como de resto a de qualquer grupo vulnerável, observa o Conselho de Ética da Alemanha, faz com que o doente raro corra o risco de não ter alívio adequado para seu sofrimento. Princípios (bio)éticos gerais como o da **auto-determinação**, da **beneficência** e da **não-maleficência** podem ser desconsiderados nestes casos, assim como o principio da **justiça**, observam os alemães. Por conta disso, criei um box mais abaixo para você entender estes princípios, em linhas bem gerais. Princípios da Bioética Para saber mais, clique no link Sobre o princípio da justiça , um dos quatro princípios canônicos da Bioética, precisamos ver a situação de forma mais detalhada, segundo o relatório. Um aspecto lembrado pelo documento, embora muitos gestores costumem esquecer, é que há certo consenso geral no sentido de que uma sociedade baseada na solidariedade, conceito muito estudado em Direito Constitucional, deve dar a todos seus membros uma chance justa de obter tratamento adequado em caso de enfermidade, seja sua doença comum ou rara. Sobre solidariedade, a Constituição Federal de 1988, nossa Carta Magna tão maltratada, também assim se manifesta: A solidariedade, na Constituição Federal de 1988 Art. 3º Constituem objetivos fundamentais da República Federativa do Brasil: I – construir uma sociedade livre, justa e solidária. […] Mas o princípio da justiça, segundo os especialistas alemães aqui retratados, em se tratando de doenças raras, precisa ser melhor analisado. Uma dimensão do mesmo nos aconselha a nos certificar da viabilidade econômica de potenciais tratamentos. Nesse sentido, as técnicas de priorização de intervenções em saúde, como as [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/), tão abordadas nesse blog, teriam seu lugar. Isto porque, se queremos administrar recursos escassos com justeza e correção, técnicas como as análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (também muito comentadas nesse blog) empregadas pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), teriam seu lugar. Assim, pensando num sistema de saúde como um todo, que deve assegurar o melhor padrão de saúde para toda a população , e não somente para os doentes raros, deveria-se, em tese, sempre se procurar ‘entregar’ intervenções de saúde à sociedade com robustas evidências sobre sua [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e alto grau de benefício individual por ela proporcionado. O documento afirma que isto se torna mais relevante ainda, quando se discute a incorporação de medicamentos de alto custo a estes sistemas. Este é habitualmente o caso das doenças raras. Mas aqui vem um aspecto importante apontado no relatório . Dado o pequeno número de pacientes com uma mesma doença rara recrutados para este ou aquele estudo clínico, seria muito mais difícil alcançar o mesmo grau de confirmação probatória da [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) destes tratamentos , quando em comparacão com terapias para doenças comuns. Ora, se uma agência de ATS (e aqui me refiro a qualquer uma) não possuir uma abordagem distinta para lidar com medicamentos para doenças raras (dada a quase impossibilidade de comprovar sua [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) com os mesmos critérios empregados para ATS de medicamentos para doenças comuns), é evidente que aqui estaremos diante da inobservância do principio bioético da justiça, que redundará na não-incorporação daquele medicamento (muitas vezes o único disponível no planeta para aquela doença rara) ao sistema de saúde. Isso fará com que o paciente que se sentir lesado busque seus direitos ao medicamento na Justiça. Afinal, no Brasil, por exemplo, a Constituição Federal afirma que a saúde é direito de todos e dever de Estado (o mantra!). Instada pelo MPF-RS em 2018 a se pronunciar sobre o assunto, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) reconheceu a impropriedade de se adotar os mesmos critérios de avaliação para tecnologias de saúde voltadas para doenças raras e prevalentes. Mas este é tema de post futuro. ## Medicina de precisão Doentes raros são pioneiros morais de uma sociedade que já está batendo à porta, aquela baseada na medicina da precisão. Isto é fato. O próprio Instituto de Pesquisa Econômica Aplicada (IPEA), [em artigo de 2019](http://www.ipea.gov.br/cts/pt/central-de-conteudo/artigos/artigos/95-medicina-de-precisao-o-que-e-e-que-beneficios-traz), explica o conceito e diz que, no Brasil, o material sobre o assunto ainda é escasso. Para se ter uma idéia, a Associação Brasileira de Medicina Personalizada e de Precisão foi criada somente em 2017. Independente do que digam os sanitaristas, ou aqueles admiradores e construtores da [Reforma Sanitária Brasileira](https://www.portaleducacao.com.br/conteudo/artigos/nutricao/reforma-sanitaria-brasileira/38825), esta é uma tendência que se desenha no horizonte global para a(s) próxima(s) década(s). É uma inexorável revolução que se afigura no horizonte, com impactos ainda imprevisíveis para o campo da saúde populacional. Os gestores em saúde poderiam aprender algo com estes pacientes, para enfrentarem estas mudanças quando elas chegarem, de forma menos conflituosa ou dramatica. Pois bem. O relatório alemão aponta que vários autores têm destacado que o tratamento das doenças raras deve ser considerado um projeto-piloto, um *aquecimento* para o desenho de sistemas de saúde do futuro. E aqui vale a pena citar textualmente o documento. > Em geral, afirma-se que os sistemas de saúde devem ser revisados de forma a se preparar melhor para lidar com o impacto deste desenvolvimento \[a medicina de precisão\] de um modo justo, eficiente e efetivo. Em particular, a assistência médica para pessoas com doenças raras deve ser reorganizada hoje para que sejam criadas as estruturas que respondam a esta tendência generalizada na medicina. Este é outro importante argumento ético para que voltemos nossas atenções à distribuição de recursos e à vulnerabilidade específica das pessoas com doenças raras. Para reduzir a vulnerabilidade dos doentes raros, o Conselho de Ética Alemão recomenda medidas relacionadas à: - Proteção contra tratamento deficiente e inadequado; e - Empoderamento dos pacientes. É o que traremos na segunda parte deste interessante post, na próxima semana. Até lá! **E então? Você acha que o Brasil observa princípios éticos adequados para a prestação do cuidado em doenças raras? Deixe abaixo seu comentário! Nós gostamos muito de conhecer suas opiniões. 🙂** **Categorias:** Não categorizado --- ### [Muito além do SUS (II): Vulnerabilidade e doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/muito-alem-do-sus-desafios-do-cuidado-em-doencas-raras-parte-ii/) **Published:** fevereiro 3, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20448%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22448%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22448%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Doenças raras e vulnerabilidade andam sempre de mãos dadas. Na semana retrasada (13/1), iniciamos aqui a publicação de uma série de quatro posts comentando relatório da Comissão de Ética da Alemanha intitulado *Os desafios da provisão de cuidados para doenças raras*. A [primeira parte](https://academiadepacientes.com.br/2020/01/13/desafios-do-cuidado-em-doencas-raras/) desta série tratou da vulnerabilidade médica, social e econômica das pessoas que vivem com doenças raras. Abordou também os aspectos éticos que devem presidir as relações com este que é considerado um dos grupos mais vulneráveis da sociedade em qualquer parte do mundo. Um resumo do que você vai ler! — Como um dos grupos mais vulneráveis da sociedade atual, os doentes raros se beneficiariam de melhor treinamento de profissionais de saúde sobre suas necessidades. —Para evitar a marginalização dos doentes raros, necessário se faz empoderá-los, não sem antes eliminar quaisquer conflitos de interesse que as associações de pacientes porventura possam ter, dadas suas eventuais relações com a indústria farmacêutica. Agora vamos tratar das medidas necessárias para se mitigar tal vulnerabilidade e que basicamente dizem respeito a: - **Proteção contra tratamento deficiente e inadequado, e** - **Empoderamento dos pacientes** Se você perdeu o post da semana passada, pode conferi-lo [aqui](https://academiadepacientes.com.br/2020/01/13/desafios-do-cuidado-em-doencas-raras/). ## Proteção contra tratamento deficiente ou inadequado Neste campo, o relatório sugere treinamento adequado e educação continuada dos profissionais de saúde, já ao nível da graduação. No contexto brasileiro, quando se fala de educação continuada e SUS está se referindo à educação permanente. O país possui uma [Política Nacional de Educação Permanente em Saúde](http://bvsms.saude.gov.br/bvs/publicacoes/politica_nacional_educacao_permanente_saude_fortalecimento.pdf) desde 2004. Em 2017, foi criado o [Programa para o Fortalecimento das Práticas de Educação Permanente](http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2017/prt3194_30_11_2017.html) em Saúde no Sistema Único de Saúde (PRO EPS-SUS), voltado para os profissionais da Atenção Básica. O documento alemão ressalta que a observância aos princípios bioéticos da beneficência e não-maleficência implica a necessidade de excelência nos cuidados em saúde, que, no caso das doenças raras, devem ser prestados em centros especializados. E que estes devem ter financiamento adequado! Tal observação é feita no relatório porque os autores do documento afirmam que centros desta natureza costumam ser as primeiras vítimas do corte de gastos (?!?!) . Em articulação com tais centros, os membros do Conselho de Ética da Alemanha recomendam instâncias virtuais de atendimento aos doentes raros, onde possam obter aconselhamento online e treinamento sobre como lidar com sua enfermidade. **Princípios bioéticos** **Definição, segundo Beauchamps & Childress** **Autonomia** Uma norma sobre o respeito pela capacidade de tomar decisões de pessoas autônomas **Beneficência** Um grupo de normas para proporcionar benefícios e para ponderar benefícios contra regras e custos. **Não-maleficência** Uma norma que previne que se provoquem danos. **Justiça** Um grupo de normas para distribuir os benefícios, os riscos e os custos de forma justa. Em seu portal, o Ministério da Saúde [informa](http://www.saude.gov.br/saude-de-a-z/doencas-raras) que o Brasil “conta com oito estabelecimentos habilitados e especializados para atendimento em Doenças Raras, distribuídos em diversas unidades federativas do Brasil”. No entanto, mais recentemente, [foi anunciada a habilitação](http://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-n-3.166-de-3-de-dezembro-de-2019-231271878) de oito novos Serviços de Referência em Doenças Raras, através da Portaria nº 3.166, de 3 de dezembro de 2019. Num país de dimensões continentais, a oferta destes centros ainda é escassa. Daí a importância de se fortalecer também as instâncias virtuais de contato com estes pacientes, tal como proposto no relatório. Observe que a Alemanha tem a extensão territorial do Mato Grosso do Sul. No Brasil, “o atendimento para as doenças raras é feito prioritariamente na Atenção Básica, principal porta de entrada para o SUS, e se houver necessidade o paciente será encaminhado para atendimento especializado em unidade de média ou alta complexidade” (MS). ## Empoderamento Um grande remédio contra a marginalização de grupos vulneráveis, segundo o documento, são estratégias de empoderamento e participação. Coisa que anda faltando no Brasil. A meta do empoderamento seria “envolver mais estreitamente as pessoas que vivem com doenças raras em decisões que as afetam de forma a melhor contemplar seus desejos e interesses”. Isto permitiria ganhos de qualidade no cuidado a elas prestado, segundo o relatório. O Comitê de Ética da Alemanha também recomenda que os doentes raros sejam **consultados** sobre decisões acerca de eventuais mudanças estruturais no sistema de saúde que lhes afetem diretamente . Isso, no SUS, apesar de toda sua declarada preocupação com participação social, ainda é um sonho distante. As decisões neste campo específico são, na maioria dos casos, monocráticas, ou, no melhor dos casos, pouco democráticas. Por outro lado, o relatório é enfático em afirmar que a ampliação de participação desses pacientes exige que estes estejam livres, na medida do possível, de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) e que ajam de forma independente e transparente. . Dito em português claro, aqui os membros do Conselho de Ética da Alemanha se referem ao envolvimento muitas vezes pouco ético entre associações de pacientes e indústria farmacêutica. E o dado interessante é a proposta de que tais associações sejam financiadas com dinheiro público . Aqui voltamos ao problema de se pensar como cidadão, e não como consumidor, já mencionado anteriormente. E afirma o documento: > Conflitos de interesse podem surgir, por exemplo, quando associações de pacientes são instrumentalizadas por empresas farmacêuticas ou quando distintos grupos de pacientes organizados em grupos de ajuda mútua \_ tais como pacientes e seus familiares \_ possuem interesses diferentes. E vê-se agora uma recomendação bastante interessante da Comissão de Ética da Alemanha, que reproduzimos abaixo > Tais conflitos de interesse podem ser evitados através de financiamento público destes grupos ou pelo estabelecimento de estruturas organizacionais democráticas . Em particular, o financiamento público pode ajudar a diminuir a forte dependência econômica destas agremiações com relação à indústria farmacêutica. E esta citação merece um comentário. Se o governo federal e os governos municipais e estaduais estão muito preocupados com o envolvimento das associações com a indústria farmacêutica, bastaria proporcionar a estes grupos financiamento público, ao invés de criminalizá-los de modo irresponsável. Porque é mais ou menos evidente que estes grupos precisarão de recursos financeiros para se manterem ativos. Que sejam então provenientes de governos, visando manter o caráter republicano destas agremiações! Resta saber como promover financiamento público de milhares de associações em potencial. Em tempo. Este blog já publicou uma interessante série sobre a ética das relações entre associações de pacientes e indústria farmacêutica. Na falta de financiamento público, que as associações ao menos observem padrões minimamente éticos em suas relações com a iniciativa privada . Abaixo você encontra os links destes posts bastante esclarecedores. [Como lidar com a indústria farmacêutica (I)](https://academiadepacientes.com.br/2018/02/03/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica/) [Como lidar com a indústria farmacêutica (II)](https://academiadepacientes.com.br/2018/02/04/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-ii/) [Como lidar com a indústria farmacêutica (III)](https://academiadepacientes.com.br/2018/02/08/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-iii/) [Como lidar com a indústria farmacêutica (IV)](https://academiadepacientes.com.br/2018/02/09/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-iv/) **Na próxima semana, publicaremos a Parte III desta série de quatro posts, onde trataremos da espera pelo medicamento.** **Categorias:** Não categorizado --- ### [Muito além do SUS (III): A busca pelo medicamento](https://academiadepacientes.com.br/muito-alem-do-sus-iii-a-busca-pelo-medicamento/) **Published:** fevereiro 10, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20473%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Imagem de [Jukka Niittymaa](https://pixabay.com/pt/users/jniittymaa0-701650/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1185076) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1185076)Há algumas semanas, iniciamos aqui a publicação de uma série de quatro posts comentando relatório da Comissão de Ética da Alemanha intitulado *Os desafios da provisão de cuidados para doenças raras*. A [primeira parte](https://academiadepacientes.com.br/2020/01/13/desafios-do-cuidado-em-doencas-raras/) desta série tratou da vulnerabilidade médica, social e econômica das pessoas que vivem com doenças raras. Abordou também os aspectos éticos que devem presidir as relações com este que é considerado um dos grupos mais vulneráveis da sociedade em qualquer parte do mundo. A [segunda parte](https://academiadepacientes.com.br/2020/02/03/muito-alem-do-sus-desafios-do-cuidado-em-doencas-raras-parte-ii/) desta série abordou as medidas necessárias para reduzir tal vulnerabilidade e que basicamente diziam respeito a: - Proteção contra tratamento deficiente e inadequado; - empoderamento dos pacientes. **Agora vamos resumir para você, abaixo, o que o relatório diz sobre medicamentos, tema que desperta grande interesse entre os doentes raros e seus familiares.** Inicialmente, o documento destaca a importância de se somar esforços e atuar em rede para se compensar as desvantagens da baixa incidência das doenças raras, especialmente quando o assunto é a pesquisa científica. Recomenda que medidas compensatórias sejam criadas para que as pessoas com doenças raras se beneficiem tanto dos estudos científicos quanto as pessoas normais. Estas medidas, de acordo com o relatório, poderiam incluir programas de financiamento à pesquisa em doenças raras visando desenvolver prevenção, terapia e diagnósticos baseados em evidências. No Brasil não se tem conhecimento de qualquer programa de incentivo à pesquisa em doenças raras da parte do governo. No ano de 2000, a União Européia (UE) publicou uma resolução ligada a “produtos medicinais órfãos”, ou “medicamentos órfãos”. Esta expressão refere-se a medicamentos que beneficiam um pequeno número de pacientes e, desta forma, não despertam o interesse da indústria farmacêutica sem que esta receba incentivos econômicos para produzi-los. Assim, quando um medicamento recebe a designação de “órfão”, o fabricante ganha algumas vantagens, tais como isenções fiscais, procedimentos acelerados para a sua aprovação e direito de exclusividade de mercado por 10 anos (nos EUA são sete). Tudo isso está condicionado ao fato de a doença cursar com risco de vida ou ser cronicamente debilitante. **E agora vem um fato interessante**. Na Alemanha, o “benefício médico adicional” de um medicamento órfão é considerado comprovado se ele for aprovado pela Agência Européia de Medicamentos. Neste caso, ele é imediatamente disponibilizado para [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) (no Brasil, o equivalente ao “[reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/)” seria a incorporação de determinado medicamento ao SUS). A designação de “benefício médico adicional” é concedida pelo Federal Joint Comittee ([G-Ba](https://academiadepacientes.com.br/glossary/g-ba/)) daquele país e serve basicamente para negociações de redução de preço entre pagadores e fabricantes. O [G-Ba](https://academiadepacientes.com.br/glossary/g-ba/) é a mais alta instância de auto-regulação de médicos, dentistas, hospitais e seguradoras de saúde da Alemanha. Em que condições a comprovação de benefício médico adicional é exigida naquele país? Somente quando o volume anual bruto de negócios com determinado medicamento órfão excede o limiar de 50 milhões de euros. A resolução da UE já mencionada resultou na aprovação de cerca de 140 medicamentos órfãos disponíveis para os pacientes no continente europeu entre 2000 e 2019. No Brasil, até o momento, apenas 46 medicamentos órfãos possuem Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) aprovados. Os PCDT são indispensáveis para que os pacientes possam receber o medicamento órfão pelo SUS. No entanto, é preciso reconhecer que as doenças raras passaram a ser objeto de atenção mais sistemática do governo brasileiro com a publicação da Portaria 199, de 2014. É importante lembrar (e isto é destacado no relatório alemão) que medicamentos órfãos não visam promover a cura do paciente, mas sim para aumentar sua expectativa de vida ou ao menos melhorar sua qualidade de vida, a despeito de todas as desvantagens provocadas por sua condição. Eu ainda dou risada , quando me lembro de uma ex-dirigente da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (já aposentada), que publicamente afirmava que não iria autorizar incorporação de medicamentos órfãos que não trouxessem a cura . Isto está gravado e devidamente documentado! O relatório destaca exemplos bem-sucedidos de medicamentos órfãos, como aqueles para tratar doença de Pompe, leucemia mielóide crônica e hipertensão pulmonar. ## Mercado em crescimento Em 2016, informa o documento, as vendas de medicamentos órfãos na Alemanha representaram cerca de 3,7% dos gastos totais com medicamentos no setor ambulatorial. Mas o relatório observa que, em 2017, os custos da terapia medicamentosa para doentes raros, em alguns casos , aumentaram em cerca de 1,2 milhões de euros anuais. Diz também que em 2017 havia algo em torno de 7 mil a 8 mil doenças raras já identificadas, mas apenas cerca de 1.700 pesquisas em curso para desenvolvimento de tais medicamentos e 140 medicamentos aprovados na UE. Os autores do relatório manifestaram preocupação com a criação de incentivos que poderiam potencialmente facilitar a aprovação de medicamentos para doenças que não são necessariamente raras. Condenou também a prática de certos fabricantes de fatiar indicações do medicamento, visando criar subtipos de uma determinada doença para obter sua aprovação como medicamento órfão. Para você ter uma idéia do crescimento deste nicho de mercado (medicamentos órfãos), basta dizer que, em 2019, um em cada quatro medicamentos com um novo princípio ativo lançados na Alemanha pertenciam a este grupo. Isto levou os autores do documento a recomendar medidas visando evitar a testagem inadequada destas substâncias ativas e definir condições bem claras para sua aprovação. A finalidade de tal rigor seria assegurar que os doentes raros recebam medicamentos com a mesma qualidade, eficácia e segurança daqueles destinados a doenças comuns. É importante lembrar, como faz o relatório, que em muitos países da UE os pacientes não têm acesso a medicamentos órfãos, dado o fato de os sistemas de saúde locais não cobrirem seus custos. Há também o problema, de acordo com o documento, dos preços muitas vezes exorbitantes desta classe de medicamentos. Isto levou a Eurordis, a maior coalizão internacional de associações de doentes raros, a exigir que os preços destes medicamentos fossem reduzidos em 1/3 a 1/5 dos atualmente praticados, até 2025. ## Qualidade de vida deve ser o foco Os autores do relatório também criticaram a adoção de desfechos clínicos secundários para a aprovação desta classe de medicamentos por agências de Avaliações de Tecnologias de Saúde (como a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), por exemplo). Explico: Os desfechos primários e secundários são entendidos como os resultados que se espera obter com a realização de determinada pesquisa clínica. Desfecho primário é aquele capaz de proporcionar a evidência clínica mais relevante e convincente em relação ao objetivo principal de um estudo. É o principal resultado que é medido, ao final de uma pesquisa para se verificar se um tratamento específico funcionou. O desfecho secundário seria um resultado ou evento clínico monitorado por um estudo clínico, mas de menor importância do que o desfecho primário. Acontece que os desfechos secundários são muitas vezes apresentados pelos laboratórios a agências de ATS para obter a incorporação deste ou daquele medicamento órfão em determinado sistema público de saúde (no caso do Brasil, p. ex.). Um exemplo de desfecho secundário é o [teste da caminhada de seis minutos](https://interfisio.com.br/tc6m-teste-de-caminhada-de-seis-minutos/), muito empregado em estudos clínicos de doenças respiratórias. Volta e meia eles aparecem em relatórios públicos da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). O que o relatório alemão argumenta é que desfechos secundários muitas vezes não representam indicadores de melhora da qualidade de vida do paciente e que, por isso, não deveriam servir para a aprovação de determinado medicamento. E pondera: > Embora tais medidas \[desfechos secundários\] possam atender a exigências formais de comprovação de efeito terapêutico concreto de determinada droga, elas dificilmente resultam em uma melhora notável na saúde ou qualidade de vida do paciente em questão. De uma perspectiva ética e econômica é então importante desenvolver parâmetros apropriados para determinar sua eficácia; estes devem focar mais fortemente em benefícios globais para o paciente. Mas aqui a gente entra num campo bastante nebuloso e aberto a discussões. Em primeiro lugar, quem define o que é qualidade de vida de uma pessoa com deficiência, por exemplo? Uma pessoa ‘normal’? Sim, infelizmente, na prática é isso que ocorre com alguns indicadores de qualidade de vida. Mas seria justo? Provavelmente não. Em segundo lugar, em estudos clínicos de medicamentos órfãos, por conta da raridade das doenças envolvidas, é muito difícil (ou quase impossível) encontrar um estudo clínico para esta categoria terapêutica que empregue desfechos primários. Isso dá pano pra manga e aqui não teremos tempo de abordar. O relatório também destaca a importância dos [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) (*registries*) de pacientes para apoiar a pesquisa de medicamentos órfãos. Os [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) são bases de dados que ajudam no desenvolvimento de medicamentos pelos fabricantes, ao darem a estes acesso a dados biológicos, clínicos e genéticos de um grande número de pacientes. Desta forma, pode-se compreender melhor a doença, sua história e as necessidades dos pacientes. Isto pode ter efeitos positivos no desenho de estudos clínicos futuros. Mas também alerta para o risco de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) por parte dos operadores do tal registro de pacientes. Não seria recomendável, por exemplo, que tais [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) ficassem sob a coordenação de um médico em particular ou de um único fabricante, segundo o documento. O ideal neste caso seriam parcerias público-privadas para administração destes [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/). Na próxima semana, publicaremos a última parte desta série de posts sobre a posição da Comissão de Ética da Alemanha acerca das pessoas que vivem com doenças raras e suas necessidades. Abordaremos a importância das redes e centros de referência, bem como as recomendações finais sugeridas por esta Comissão. **Nós escrevemos estes posts para mantê-lo sempre informado acerca de seus direitos e sua condição. Se quiser comentar o post mais abaixo, fique à vontade. Apreciamos muito sua participação!** **Categorias:** Não categorizado --- ### [Muito além do SUS (IV) : Centros de Referência e Recomendações Finais](https://academiadepacientes.com.br/muito-alem-do-sus-iv-centros-de-referencia-e-recomendacoes-finais/) **Published:** fevereiro 17, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20560%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22560%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22560%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Imagem de [TheAndrasBarta](https://pixabay.com/pt/users/TheAndrasBarta-2004841/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1264062) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1264062)Há algumas semanas, iniciei aqui a publicação de uma série de quatro posts comentando relatório da Comissão de Ética da Alemanha intitulado *Os desafios da provisão de cuidados para doenças raras*. Hoje publico a última parte desta série, tratando da importância dos Centros de Referência para diagnóstico e tratamento destas enfermidades, a complexidade de sua administração e os altos custos envolvidos na tarefa. Dentro do possível, vou promover um diálogo aqui entre a situação alemã e brasileira neste campo. Adicionalmente, aponto as recomendações finais do relatório. Esta série de posts tem se revelado bastante esclarecedora, em parte devido à falta de massa crítica nacional de pesquisadores que compreendam as especificidades da tarefa de cuidar de doentes raros. Constato certo preconceito no campo acadêmico da [Saúde Coletiva](http://www.juventudect.fiocruz.br/saude-coletiva) (uma jabuticaba brasileira, que guarda algumas semelhanças com a [Saúde Pública](https://pt.wikipedia.org/wiki/Sa%C3%BAde_p%C3%BAblica)) com relação a esta população de enfermos. Criticam a expressiva soma de recursos dispendida para prover acesso a medicamentos a eles destinados, mas são incapazes de analisar e prover soluções alternativas com foco na atenção primária, na prevenção ou diagnóstico destas doenças. O próprio aparato estatal brasileiro incentiva a adoção de práticas farmacocêntricas. Basta ver o papel da CONITEC e das instituições judiciárias neste campo. Muito já se falou sobre a [farmaceuticalização da saúde pública](http://www.scielo.br/scielo.php?script=sci_abstract&pid=S1413-81232017002802571&lng=pt&nrm=iso&tlng=pt), mas sobre isso não vou me alongar aqui. Prometemos voltar ao assunto em outra ocasião. Há muito tempo me intriga a inépcia e incompetência do campo da Saúde Coletiva para tratar de questões sociais suscitadas na esteira das conquistas derivadas do [Projeto Genoma Humano](https://pt.wikipedia.org/wiki/Projeto_Genoma_Humano). Sobre este mal-estar, [já escrevi](https://medium.com/academia-de-pacientes/como-fazer-as-doen%C3%A7as-raras-entrarem-na-sa%C3%BAde-coletiva-4ea56cfbaac3) no primeiro ano deste blog. Recentemente escrevi uma resenha de livro de Áurea Ianni, pesquisadora da USP, sobre os limites desta revolução que foi a criação da Saúde Coletiva na década de 1980 e que já revela sinais de esgotamento teórico. Mas ainda não foi publicada, o que me impede de divulgá-la aqui. Mas, voltando. A [primeira parte](https://academiadepacientes.com.br/2020/01/13/desafios-do-cuidado-em-doencas-raras/) desta série tratou da vulnerabilidade médica, social e econômica das pessoas que vivem com doenças raras. Abordou também os aspectos éticos que devem presidir as relações com este que é considerado um dos grupos mais vulneráveis da sociedade em qualquer parte do mundo. A [segunda parte](https://academiadepacientes.com.br/2020/02/03/muito-alem-do-sus-desafios-do-cuidado-em-doencas-raras-parte-ii/) abordou as medidas necessárias para reduzir tal vulnerabilidade. Já a [terceira](https://academiadepacientes.com.br/2020/02/10/muito-alem-do-sus-iii-a-busca-pelo-medicamento/) falou sobre os desafios ensejados pelos medicamentos. **Agora vamos resumir para você, abaixo, o que o relatório diz sobre centros de referência, que no Brasil são disciplinados pela Portaria 1999/2014.** A importância do trabalho em rede O documento destaca a importância central dos centros de referência abrigados em sistemas de saúde. Devido ao baixo número de pacientes por doença rara, o cuidado de qualidade só pode ser entregue por especialistas altamente qualificados concentrados em unidades especializadas. É fácil entender. Pense assim no mundaréu de gente buscando todo tipo de demanda em uma unidade do SUS e você, pobre doente raro, tentando ser atendido por um cara que pouco sabe de doenças raras, que acabou de atender uma senhora com palpitações. Não pode dar certo. É sempre bom ter em mente que a Alemanha é um país do tamanho do estado do Mato Grosso do Sul. Para um país de dimensões continentais como o nosso, as necessidades detectadas pelos autores alemães do relatório se multiplicam de forma gigantesca. O documento recomenda o incentivo à pesquisa clínica neste campo em bases regionais e transfronteiras (referindo-se ao continente europeu). No Brasil a única coisa que se sabe é que o Mercosul (que supostamente promoveria a integração do continente latino-americano) tem sido cronicamente esvaziado [por motivações ideológicas](https://www.em.com.br/app/noticia/internacional/2019/12/03/interna_internacional,1105425/mercosul-celebra-cupula-marcada-pela-tensao-bolsonaro-fernandez.shtml). O [Instituto Sul-Americano de Governo em Saúde](https://pt.wikipedia.org/wiki/Instituto_Sul-Americano_de_Governo_em_Sa%C3%BAde) (Isags) poderia também ser uma esperança neste campo, mas [teve suas atividades encerradas](https://outraspalavras.net/outrasaude/era-uma-vez-um-sonho-de-integracao/). O tempo gasto para diagnóstico e tratamento destas doenças também é apontado como um problema pelo relatório, porque exige cooperação intensiva entre especialistas a nível nacional e internacional. Para minimizar o problema, os autores recomendam a gestão da qualidade através de registros de pacientes (patient registries), bases de dados com informações fundamentais para o avanço das pesquisas clínicas no campo das doenças raras. No Brasil eles engatinham ou são colonizados por instituições públicas ou privadas sem maiores preocupações com sua governança democrática e ética. Destaca-se também no relatório a necessidade de os pacientes disporem de unidades especializadas nas proximidades de sua casa. O Brasil (aquele país de dimensões continentais, lembra?) possui 16 centros desta natureza concentrados em algumas capitais e com escassa documentação sobre seu real funcionamento. A telemedicina seria um poderoso aliado dos doentes raros, segundo os autores do documento. No Brasil, há capacidade instalada em telessaúde mas iniciativas tímidas e a conta-gotas voltadas para doenças raras, dada a dimensão do problema. Não está sendo fácil (nem pros alemães)! Em 2010, o Ministério da Saúde da Alemanha, em parceria com o Ministério da Educação e Pesquisa daquele país e a Aliança pelas Doenças Raras Crônicas fundaram a Liga Nacional de Ação para as Pessoas com Doenças Raras (NAMSE). Todos os 28 parceiros da assinaram uma declaração conjunta definindo a meta comum de melhorar a saúde e qualidade de vida dos alemães com doenças raras, em resposta a uma recomendação da União Européia. Trata-se de um forum que inclui os principais atores no sistema de saúde e nas associações de pacientes. A NAMSE preparou um plano de ação nacional em doenças raras que foi publicado em 2013. Das 52 sugestões, em quatro áreas essenciais (“centros especializados”, “diagnósticos acelerados”, “informação acessível” e “intensificação da pesquisa”, só oito haviam sido plenamente realizadas, em 2017, 21 estavam em vias de serem implantadas e 10 estavam em fase de planejamento. Treze delas não haviam sido consideradas até então. Altos custos O bom deste tipo de publicações internacionais, como a que estou divulgando aqui, é lançar luz a problemas que no nosso país pouco se abordam, como por exemplo, os altíssimos custos exigidos para infraestrutura de centros desta natureza, para seu adequado funcionamento. É problema que o relatório sugere ter sido mai administrado até mesmo em um país que é a locomotiva da União Européia e do capitalismo global. Diz o documento: > Embora o Ministério da Saúde tenha assegurado que financiamento adicional para centros de doenças raras tenha sido, teoricamente, garantido, existem indicações de que as dificuldades financeiras ainda não foram solucionadas. Pensou no país tropical agora, né? Eu também! Complexidade do sistema Agora voltemos a pensar no país do tamanho do Mato Grosso do Sul (a Alemanha), para entender a seriedade e compromisso dos autores do relatório diante dos problemas ensejados na oferta de cuidado a doentes raros. O relatório aponta a rede complexa e extensa que habitualmente caracteriza sistemas de saúde como um complicador para os doentes raros. Ficaria difícil para eles saber a quem se reportar, a nível dos órgãos de Estado, para reclamar de eventual problema em suas demandas específicas. Agora vem a parte pitoresca, apontada pelos analistas da Comissão de Ética da Alemanha, como um problema naquele país de dimensões minúsculas, do tamanho daquele estado do Centro-Oeste que já mencionamos. > Muitos pacientes acham simplesmente incompreensível que ainda seja impossivel contratar ambulatórios com a necessária equipe de especialistas devido a problemas de custo, enquanto que, por outro lado, medicamentos dispendiosos que apresentam discreto efeito sejam elegíveis para reembolso \[por parte do governo\] Tá pensando no que eu estou pensando, caro leitor e/ou cara leitora? Pista: Em 2016, [a despesa total com medicamentos](https://noticias.uol.com.br/saude/ultimas-noticias/redacao/2017/04/06/gasto-com-10-remedios-mais-pedidos-na-justica-para-o-sus-chega-a-r-1-bi.htm) em brigas judiciais chegou a 1,2 bilhão de reais. E aqui não devemos culpar os pacientes, porque grande parte de sua busca desesperada por medicamentos se deve à paupérrima rede de assistência para tratá-lo no País. É desonesto e moralmente condenável culpar o paciente pagador de impostos por estas mazelas. Pagamos uma burocracia gigantesca para, no mínimo, tentar buscar soluções para estes problemas. O relatório cita o exemplo da fibrose cística. Um grupo de especialistas para tratá-la custaria aproximadamente 1% do que se gasta anualmente com medicamentos de custos astronômicos, que acompanham o paciente pelo resto da vida. Não posso me alongar aqui, mas [remeto os interessados à leitura de um dos raros diagnósticos](https://academiadepacientes.com.br/2019/06/14/os-desafios-de-implementacao-da-portaria-199-2014-um-balanco/) sobre a situação de centros de referência no país tropical, abençoado por Deus. É pouco esclarecedor, mas é uma dádiva na escassez de informações sobre o tema neste país democrático e republicano. Aliás, o que foi feito da [Coordenação Nacional dos Raros](https://www.mdh.gov.br/todas-as-noticias/2019/janeiro/ministra-anuncia-criacao-da-coordenacao-nacional-dos-raros), anunciada pela ministra Damares, há algum tempo. Eu realmente desconheço. Se alguém souber, comenta aqui embaixo. \[DISPLAY\_PREMIUM\_RECTANGLE\_ICONS\] Recomendações finais O relatório alemão aponta algumas recomendações. Para lê-las, clique nos links abaixo. Oferta do cuidado - Centros de referência devem ser distribuídos nacionalmente. - Eles devem receber financiamento adequado para atender doentes raros (crônicos ao longo da vida, com conhecimento especializado. - Devem oferecer cuidado multiprofissional e orientar o paciente a ‘navegar’ pelo sistema de saúde. - Devem obter certificação e conduzir pesquisas sobre doenças raras e sobre tratamento e cuidado dos pacientes. Auto-Ajuda - Dada as especificidades dos problemas enfrentados pelos raros, os sistemas de saúde devem ser organizados de modo a incentivar a auto-ajuda. - As experiências derivadas dos grupos de auto-ajuda e associações de pacientes devem ser utilizadas no aconselhamento médico (inclusive genético) para aprimorar a prevenção, diagnóstico e tratamento. - Cooperação estreita entre associações de pacientes e provedores de cuidados em saúde deve ser estimulada, para melhor contemplar necessidades e interesses dos pacientes. - Um ponto fundamental: Associações de pacientes interessadas em contribuir para estas formas de participação devem observar exigências de transparência e independência formuladas pelas entidades de classe e federações da categoria. Em particular, no que se refere a envolvimento com a iniciativa privada. Registros de pacientes - No caso das doenças raras, os registros de pacientes (registries) são fundamentais, porque coletam evidências após a aprovação de uma nova droga. - A sua criação deve ser estimulada - Mas seus operadores devem ser cuidadosamente escolhidos, visando evitar problemas éticos. - Devem ser submetidos a controle externo independente - Não devem ser administrados por um único médico ou empresa farmacêutica - Proteção adequada de dados deve ser estabelecida - Todos os dados devem estar abertos a terceiros para pesquisas científicas Pesquisa - Deve haver incentivos para pesquisa sobre prevenção, tratamento e diagnóstico - Pacientes devem participar no desenvolvimento de projetos de pesquisa com financiamento público e nas decisões sobre sua priorização se necessárias. Informação e treinamento - Estudantes de medicina, médicos residentes e demais profissionais de saúde devem ser alvo de treinamento sobre os desafios da prevenção, tratamento e diagnóstico de doenças raras. - Educação e treinamento continuados devem ser oferecidos - Estes devem oferecer o estado-da-arte dos estudos acerca para profissionais de saúde em todos os níveis de atenção (primária,secundária, terciária e quaternária) - Pacientes devem ter acesso a treinamento ministrado em ambulatórios e centros de reabilitação ou na modalidade “educação a distância”. - Estas medidas devem ser consideradas parte do tratamento global, tendo seus custos rateados entre Saúde e Educação, em todos os níveis de governo. [Ir para o topo](#) Para saber mais: [Muito além do SUS (I)! Desafios do cuidado em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/2020/01/13/desafios-do-cuidado-em-doencas-raras/) [Muito além do SUS (II): Vulnerabilidade e doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/2020/02/03/muito-alem-do-sus-desafios-do-cuidado-em-doencas-raras-parte-ii/) [Muito além do SUS (III): A busca pelo medicamento](https://academiadepacientes.com.br/2020/02/10/muito-alem-do-sus-iii-a-busca-pelo-medicamento/) Fonte: [Os desafios da provisão de cuidados para doenças raras](https://www.ethikrat.org/fileadmin/Publikationen/Ad-hoc-Empfehlungen/englisch/recommendation-the-challenges-of-providing-care-for-rare-diseases.pdf) (em inglês) **Categorias:** Não categorizado --- ### [Técnicos do Ministério da Saúde queixam-se do aparelhamento da pasta](https://academiadepacientes.com.br/tecnicos-do-ministerio-da-saude-queixam-se-do-aparelhamento-da-pasta/) **Published:** maio 7, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20768%20457%22%20width%3D%22768%22%20height%3D%22457%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22768%22%20height%3D%22457%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Uma importante liderança no ativismo em doenças raras que prefere não se identificar informou a este blog que reina entre os técnicos do Ministério da Saúde absoluta incredulidade, com relação aos rumos da pasta. Dizem que esta foi a pior transição pela qual já teriam passado nos últimos 20 anos. Segundo estes técnicos, o Ministério estaria abarrotado de militares que, ainda que eventualmente bem-intencionados, nada entendem de saúde. O clima é ruim nos corredores do ministério. Demitidos e exonerados só têm tomado conhecimento de seus afastamentos através do Diário Oficial, numa conduta muito pouco republicana. Os técnicos, segundo a nossa fonte, não poupam críticas ao novo ministro da saúde, Nelson Teich, que está sendo visto como “um fantoche” nas mãos dos militares. A referida liderança fez uma sombria previsão a este blog: Em breve vamos ver doentes raros morrendo e outros denunciando o desabastecimento dos medicamentos que lhes mantêm vivos. Quem viver, verá! **Categorias:** Não categorizado **Tags:** Doenças raras --- ### [Um manifesto pela vida! Contra as forças do mal!](https://academiadepacientes.com.br/um-manifesto-pela-vida-contra-as-forcas-do-mal/) **Published:** maio 24, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Interrompemos nossa programação normal para falar de Política, **com P maíúsculo**! A parcela de homens e mulheres de bem ainda restante neste País ficou horrorizada [com a recente divulgação autorizada](https://g1.globo.com/politica/noticia/2020/05/22/ministro-retira-sigilo-do-video-de-reuniao-que-moro-diz-ser-prova-da-interferencia-de-bolsonaro-na-pf.ghtml) pelo ministro do STF, Celso de Mello, de vídeo de reunião ministerial, citada por Sergio Moro, como prova de tentativa do presidente de interferir na Polícia Federal. Entre os escandalizados, acredito que se encontrem muitos (**nem todos**) doentes raros, seus familiares e cuidadores, a quem venho me dirigindo habitualmente através desse blog desde agosto de 2017. Os recentes acontecimentos que têm como pano-de-fundo uma pandemia que é “gripezinha-para-atletas” mas que têm matado milhões de pessoas em todo o planeta (seriam eles sedentários?) têm me levado a pensar na **necessidade cada vez mais urgente de alfabetização política dos doentes raros, de caráter suprapartidário e focada em direitos humanos, cidadania e equidade.** Nos dias que sucederam a exibição do patético e constrangedor vídeo (vergonha alheia total!), um grande debate vem sendo travado em todo o país pelo que nele resta de correntes democráticas e forças sociais progressistas . A avaliação que estas forças democráticas e progressistas fazem é a de que a situação política no país chegou a um ponto insustentável. E se está insustentável para pessoas ditas “normais”, **para os raros, sempre alvo de uma necropolítica de Estado, em meio a migalhas de concessões de direitos,** certamente vai piorar bastante, se nada for feito. ![pasted image 0](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20390%20129%22%20width%3D%22390%22%20height%3D%22129%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22390%22%20height%3D%22129%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Pouco antes da divulgação do vídeo constrangedor, recheado de palavrões, onde sobre tudo se falou e sobre nada se deliberou, uma personagem do mundo das redes sociais começou a ganhar um destaque impressionante na grande imprensa. A pista de que algo estava acontecendo de relevante nas mídias digitais naquele momento, sem que muitos de nós percebessem, [foi o fato de ser ele convidado para o programa Roda Viva, na condição de entrevistado.](https://youtu.be/KQ1CQqNveac) Trata-se do influenciador digital, Felipe Neto. A importância que este influenciador digital tem neste momento dramático de nossa História tem a ver com o fato de que, lastreado por seu público fiel de dezenas de milhões de pessoas, este jovem de 32 anos está sendo considerado **uma das forças políticas mais promissoras para fazer frente à escalada autoritária pela qual estamos passando**. Não só ele. Mas junto com ele a cantora Anitta (que dispensa apresentações) e o humorista Windherson Nunes (idem). Eles estão sendo considerados como representantes de uma nova força política que pode fazer frente à barbárie que se desenha no horizonte, dada a total incapacidade de a oposição democrática deste país fazer frente a este estado de coisas. **Barbárie para os raros também, é bom que se diga**. O que se desenha no horizonte vai penalizar a todos (os que raciocinam!), e naturalmente, de forma mais impiedosa, os injustiçados de sempre, entre os quais os raros têm representado um naco de carne apetitoso para as forças do atraso que sempre dominaram este país. [via GIPHY](https://giphy.com/gifs/3Le0qlMeojklQmhTdg) Assim, nos próximos parágrafos, gostaria de lhes propor **alguma alfabetização política**, necessária para que se mantenham vivos, neste período de pandemia viral e peste autoritária. A primeira coisa que gostaria de fazer seria lhes recomendar fortemente que assistam o minicurso de introdução política (digamos assim) que Anitta (sim ela mesma, meus senhores!) está promovendo no YouTube, com a participação de pessoas que entendem de política, como Alessandro Molon, Gabriela Priolli, entre outros. **Anitta fez algo sensato**. Partindo da admissão explícita e reconhecimento humilde de sua total ignorância política, e vendo que a chapa estava esquentando, e que não ia sobrar toddynho pra ninguém, ela resolveu socializar suas conversas com estes convidados, num muito interessante curso de alfabetização política, do tipo conversa com amigos. Você pode ver estes vídeos [aqui](https://youtu.be/aTvIaYCXzU0) e [aqui](https://youtu.be/qEckEk6jgkw). A outra parte desse post, que já se alonga um pouco mais que o desejável (mas de forma urgentemente necessária), é para [reproduzir trechos de um artigo](https://revistacult.uol.com.br/home/felipe-neto-e-as-novas-forcas-antibolsonaristas/) de Wilson Gomes, professor da UFBa, sobre a recente aparição de Felipe Neto no Roda Viva e esta nova geração de ativistas políticos com grande audiência que pode representar a salvação da lavoura nesses tempos de enlouquecido obscurantismo. Como nunca compactuei com governos obscurantistas, e vocês me conhecem, não seria agora que eu permaneceria calado, [vendo o Titanic afundar no salão onde os músicos tocam](https://youtu.be/3mvgeAWhBQk). Resistiremos. Sempre! Seguem alguns trechos: > **O ódio é um bom combustível para a escolha eleitoral, como aprendemos em 2018, mas não enche a barriga, não protege a sua vida nem a da sua família, não defende a democracia contra o autoritarismo, não garante justiça, respeito nem a possibilidade de uma vida em comum.** E assim, **maio de 2020 é o mês em que a ficha dos brasileiros finalmente cai**, para além da bolha politizada dos progressistas. A constatação que se espalha contagiosamente nessa [pandemia](http://revistacult.uol.com.br/home/a-necropolitica-e-o-bolsonarismo-na-pandemia/) é que **estamos desamparados**. No momento em que mais precisamos de um líder inteligente, competente, com capacidade de liderança e trabalhando incansavelmente pelo país, o que encontramos é exatamente o oposto disto: um governo estúpido, incompetente, incapaz de liderar e que dedica energia apenas às pautas mais excêntricas, que nada têm a ver com as reais necessidades do país. > > **Enfim, os brasileiros notaram que o governo está nu**. Não, corrijo, que o governo é nu, pateticamente desprovido de recursos e forças capazes de tirar o país desta situação, um vazio de ideias úteis, um fiapo de autoridade moral, um nada quando despojado do agora já inútil discurso ideológico e fanático. **Notaram que somos governados por um discurso, por umas encenações, umas frases de efeito, um espetáculo, sem energia, sem substância, sem matéria**. > > Nas últimas duas semanas, a desafeição por [Bolsonaro](https://revistacult.uol.com.br/home/tag/jair-bolsonaro) como governante e o desgosto com o [bolsonarismo](http://revistacult.uol.com.br/home/quem-e-responsavel-pela-tragedia-do-bolsonarismo/) como doutrina alcançaram um novo e influente conjunto da sociedade. Um curioso segmento que até então não se havia mobilizado para enfrentá-lo, seja porque a agenda dele se movia por outras prioridades, seja porque a enorme polarização política, que alcançou o seu máximo em 2019, havia se tornado uma perigosa armadilha para quem não retira da política o seu reconhecimento social ou o seu sustento. Refiro-me ao mundo dos influenciadores sociais, dos grandes monopólios de capital social, portanto, de reconhecimento e prestígio, no admirável mundo novo digital. > > **Sim, senhores, tiozinhos e tiazinhas engajadas na política nacional, abram alas para [Anitta](http://revistacult.uol.com.br/home/anitta-vai-malandra-ivana-bentes/), Felipe Neto e Whindersson Nunes, que uma nova força política entrou em campo**. Os vídeos em que Anitta se instrui, com Gabriela Prioli e com Alexandre Molon, sobre o que é e como funciona a vida pública, **são provavelmente o melhor curso fundamental de política que se poderia formular para a maioria dos brasileiros neste momento**. Inclusive sem esconder as verdades sobre o que se passa no país sob o regime bizarro do bolsonarismo. O manifesto de Felipe Neto contra os avances autoritários de Bolsonaro, e a sua convocação dos influenciadores, celebridades e intelectuais públicos digitais para reagir ao perigo que isso representa para a democracia e a nossa vida, **são provavelmente o material mais vigoroso de reação ao bolsonarismo produzido desde o início da pandemia**. Por fim, **a entrevista do mesmo Felipe Neto ao programa Roda Viva, um assombroso estouro de público e impacto**, consolidou o youtuber com um dos mais potentes atores antibolsonaristas neste momento. (…) > Anitta tem 46 milhões de seguidores só no Instagram. Felipe Neto tem 38 milhões de inscritos no YouTube e 11,5 milhões no Twitter. Whindersson, que passou as duas últimas semanas alfinetando Bolsonaro, tem 33 milhões inscritos no seu canal no YouTube, mas, somando todos os fãs nas principais plataformas digitais, **é acompanhado por mais de 73 milhões de pessoas**. Acham pouco? Então pensem que Bolsonaro foi eleito por 57,7 milhões de votos e hoje deve ser ainda apoiado por algo que se estima em torno de 35 milhões de apoiadores ativos. Assim, quem é a esquerda ou até mesmo Bolsonaro na fila do pão para enfrentar esse novos jogadores se eles realmente entrarem em campo? (…) > O fato é que temos um cara que apoia ideias liberal-democratas e “normaliza” narrativas progressistas de forma que passem pelos filtros antipetistas e cheguem a públicos fora do alcance da esquerda. O que é mais produtivo fazer diante disso? Ver nele um aliado de uma frente ampla pela restauração de um regime político democrático e republicanamente virtuoso ou abrir fogo contra ele por não ser um representante da esquerda da sua imaginação? **Pois eu acho que deveriam era levantar as mãos para os céus e agradecer que Felipe Neto, Anitta e Whindersson estejam do lado progressista da Força**, que, neste momento, é o oposto de onde o bolsonarismo está. **Categorias:** Não categorizado --- ### [Para ler e pensar](https://academiadepacientes.com.br/para-ler-e-pensar/) **Published:** maio 25, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Categorias:** Não categorizado --- ### ["Economistas são os deuses da saúde global"](https://academiadepacientes.com.br/economistas-sao-os-deuses-da-saude-global/) **Published:** setembro 12, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ###### por Richard Horton, editor-chefe da *The Lancet, 2017* Os economistas são os deuses da saúde global. Seu manto deslumbrante de autoridade quantitativa e sua gama monstruosamente ampla de investigação silenciam as vozes menores da medicina, presas que estão na modesta disciplina da biologia. Os economistas já ultrapassaram as fronteiras do corpo há muito tempo. Eles agora enfrentam as dificuldades de nosso planeta com uma despreocupação confiante. Devemos agradecer aos economistas pela moderna epidemia de austeridade que envolveu nosso mundo. Austeridade é o cartão de visita do neoliberalismo. Seus efeitos seguem uma lei de dano inverso – o impacto de quantidades crescentes de austeridade varia inversamente com a capacidade das comunidades de se protegerem. A austeridade é um instrumento de malícia. Pesquise sobre austeridade e você encontrará poucos países não afetados. Grécia, é claro, mas também Moçambique, França, Escócia, Brasil, Portugal, Espanha, Camarões, Bélgica, Holanda, África do Sul e Inglaterra. Economistas que defendem e governos que implementam austeridade naturalmente rejeitam a palavra. Em vez disso, eles chamam de austeridade, o “viver dentro de nossas possibilidades”. > **“Políticas de austeridade acentuam os efeitos perversos das crises econômicas sobre a saúde, pois reduzem os orçamentos públicos em períodos de demandas ampliadas devido às repercussões do desemprego e redução de renda sobre o estado de saúde da população”** > > **Lígia Giovanella (Ensp/Fiocruz)** Mas sejamos claros. O que é promovido como disciplina fiscal é uma opção política. Uma escolha política que aprofunda as feridas já abertas e sangrentas dos pobres e precários. O Financial Times, um jornal geralmente escravo do espetáculo da economia, chamou essas políticas de “desumanas” na semana passada. Mas a austeridade também é um contrato social. As pessoas aceitam restrições severas nos gastos públicos, ativamente nas democracias ou passivamente nas autocracias, porque aceitam a receita desagradável da abstinência. No entanto, o público também tem escolha. E eles estão exercendo essa escolha em países de todo o mundo. Veja o Reino Unido. Em 1991, dois terços da população britânica queriam mais impostos e gastos. Mas em 2006, apenas um terço das pessoas apoiava a redistribuição de riqueza. Se não era bem-vinda, a austeridade era aceita. Agora não. Na última Pesquisa Britânica de Atitudes Sociais, publicada na semana passada, a opinião pública se voltou contra a ideia de escassez brutal. 48% das pessoas queriam aumentar os impostos para permitir maiores investimentos na sociedade. 42% apoiaram a redistribuição de renda. E a saúde era sua prioridade – 83% das pessoas queriam mais gastos com nosso bem-estar coletivo. Depois de uma década cortando o alcance do governo, o público agora exige um Estado mais forte e generoso. O contrato que autorizava a austeridade foi rasgado. > **Os economistas são os deuses da saúde global. Seu manto deslumbrante de autoridade quantitativa e sua gama monstruosamente ampla de investigação silenciam as vozes menores da medicina.** Como a comunidade médica deve responder a essa mudança em direção à saúde e à equidade? Escutando: uma habilidade que permanece um tanto rudimentar. A epidemiologia clínica é pouco adequada para monitorar as idéias e opiniões daqueles a quem devemos servir. Os métodos poderosos da ciência populacional que refinamos ao longo de um século são freqüentemente insensíveis às vidas dos mais vulneráveis. A epidemiologia clínica é congenitamente surda ao sofrimento. Ela ignora as experiências vividas pelas populações que estuda. Kayleigh Garthwaite e Clare Bambra adotaram uma abordagem diferente para a austeridade (relatado recentemente em *Social Science and Medicine*). Eles descreveram as perspectivas leigas sobre a austeridade em Stockton-on-Tees, uma cidade pós-industrial com algumas das maiores iniquidades em saúde na Inglaterra. Se alguém abordasse as pessoas com um estado de espírito epidemiológico, certamente poderia confirmar os fatores de risco individualizados que moldam grande parte do pensamento médico moderno – fumo, álcool, dietas inadequadas e assim por diante. Mas também surgiu outra perspectiva – a saber, que muitas vezes “as probabilidades estão contra você”. Crianças criadas em famílias onde ter um emprego era raro. Onde a educação era pobre. Onde as casas estavam abandonadas. Onde o estresse era alto. Onde o estigma era generalizado. Onde as oportunidades estavam ausentes. Onde as atitudes e julgamentos para com aqueles que vivem em áreas mais pobres foram duros. Onde, como Garthwaite e Bambra colocaram, a privação estava escrita no corpo. O que esses sentimentos de fatalismo e desesperança, de não conseguir ver uma saída, de pensar “qual é o sentido, nada do que eu fizer vai fazer diferença” significam para o bem-estar das pessoas? Eles criam, na análise recente de Matthew Sharpe sobre “austeridade e a personificação do neoliberalismo como doença”, uma espécie de subcidadania biológica, um status de segunda classe permanente em uma sociedade murcha e enfraquecida. > **“As medidas de austeridade propõem cortes, são propostas sempre na linha de restringir os gastos públicos, e a saúde é uma área que acaba enfrentando este processo”** > > **Fabiola Sulpino Vieira (Ipea)** Exclusão, exploração e privação de direitos. A violência política, cultural e social dilacera mentes e corpos. Muitos economistas estão dispostos a trocar esses sofrimentos por crescimento. A tarefa dos profissionais de saúde é resistir e se opor a esta economia escandalosa de nossos tempos. **\*\*\*** Tradução: Cláudio Cordovil . A versão original está [aqui](https://www.thelancet.com/pdfs/journals/lancet/PIIS0140-6736(17)31798-1.pdf). **Categorias:** Não categorizado --- ### [STF: Voto do Min. Barroso preocupa no que se refere a doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/stf-voto-do-min-barroso-preocupa-no-que-se-refere-a-doencas-raras/) **Published:** setembro 15, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O leitor [tem acompanhado aqui](https://academiadepacientes.com.br/2020/08/27/stf-como-esta-o-placar-em-decisao-importantissima-para-os-raros/) o julgamento que prevê a formulação de tese de repercussão geral ([Tema 6](http://www.stf.jus.br/portal/jurisprudenciaRepercussao/verAndamentoProcesso.asp?incidente=2565078&numeroProcesso=566471&classeProcesso=RE&numeroTema=6)) relativa ao dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo e quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do SUS. A votação estava prevista para se encerrar no dia 28 de agosto, mas, com o [pedido de vista do Ministro Gilmar Mendes](https://academiadepacientes.com.br/2020/08/26/stf-gilmar-mendes-pede-vistas-e-julgamento-decisivo-para-os-raros-e-suspenso/), ela fica adiada. Recapitulando: O ministro Gilmar Mendes pediu vista em julgamento que prevê a formulação de tese de repercussão geral (tema 6) relativa ao dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo e quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do SUS. A votação estava prevista para se encerrar hoje (28/8), mas com o pedido de vista ela fica adiada. Acontece que o voto do ministro Luiz Carlos Barroso, proferido antes do pedido de vistas do Ministro Gilmar Mendes, ignora votação anterior no STF que já havia decidido por contemplar exceções quando o caso envolvesse doenças raras. Agora, a exceção parece ter sido suprimida. Veja como votou agora o Min. Barroso: O ministro Luís Roberto Barroso propôs cinco requisitos para o fornecimento de medicamentos pelo Estado: > O Estado não pode ser obrigado por decisão judicial a fornecer medicamento não incorporado pelo SUS, independentemente de custo, salvo hipóteses excepcionais, em que preenchidos cinco requisitos: > > (i) a incapacidade financeira de arcar com o custo correspondente; > > (ii) a demonstração de que a não incorporação do medicamento não resultou de decisão expressa dos órgãos competentes; > > (iii) a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS; > > (iv) a comprovação de eficácia do medicamento pleiteado à luz da [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/); e > > (v) a propositura da demanda necessariamente em face da União, que é a entidade estatal competente para a incorporação de novos medicamentos ao sistema.” Agora veja a tese para efeito de aplicação da repercussão geral **aprovada pelo Plenário por maioria de votos em 22 de maio de 2019**. > 1\) O Estado não pode ser obrigado a fornecer medicamentos experimentais. > > 2\) A ausência de registro na Anvisa impede, como regra geral, o fornecimento de medicamento por decisão judicial. > > 3\) É possível, excepcionalmente, a concessão judicial de medicamento sem registro sanitário, em caso de mora irrazoável da Anvisa em apreciar o pedido (prazo superior ao previsto na Lei 13.411/2016), quando preenchidos três requisitos: > > I – a existência de pedido de registro do medicamento no Brasil, **salvo no caso de medicamentos órfãos para doenças raras e ultrarraras;** > > II – a existência de registro do medicamento em renomadas agências de regulação no exterior; > > III – a inexistência de substituto terapêutico com registro no Brasil. > > 4\) As ações que demandem o fornecimento de medicamentos sem registro na Anvisa deverão ser necessariamente propostas em face da União. O que nos preocupa é que nos votos proferidos até o momento nesta fase recente do julgamento, suspenso pelo pedido de vista do Ministro Gilmar Mendes, não há qualquer menção a exceções que já haviam sido aprovadas em Plenário no STF no julgamento do dia 22 de maio de 2019. Curiosamente, a notícia do dia 22 de maio de 2019, onde constava o voto final acima reproduzido foi retirada do ar. Vamos investigar melhor o caso. Convém que os doentes raros também fiquem atentos. **Categorias:** Não categorizado **Tags:** Conitec, judicialização, MBE, transparência --- ### [Quanto o STF custa para o SUS?](https://academiadepacientes.com.br/quanto-o-stf-custa-para-o-sus/) **Published:** novembro 4, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **É FUNDAMENTAL CALCULAR QUANTO A AÇÃO E A OMISSÃO DO SUPREMO TIRAM DA SAÚDE PÚBLICA**. **PUBLICADO NA FOLHA DE S. PAULO EM 3.11.20** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20480%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22480%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22480%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O STF se fez casa lotérica e menospreza urgências constitucionais do país. O presidente do STF se comporta como dono da pauta, e dono não presta contas. Cada ministro engaveta os processos que deseja, e dono de gaveta não presta contas. Nenhuma regra liberou esse autoempoderamento. O STF diz querer se modernizar, mas pouca coisa é mais pré-moderna que autoempoderamento. A arbitrariedade do STF bagunça o Estado de Direito e custa caro. “Custar caro” não é frase de efeito. Alguns custos são intangíveis, como o sofrimento produzido por violação contínua de direitos à espera do ar da graça do STF. A demora em descriminalizar porte de drogas, por exemplo, alimenta a espiral do encarceramento fútil e dá preciosa ajuda logística ao crime organizado. Está na gaveta de ministro. Há anos. Outros custos são tangíveis em termos financeiros. Devíamos nos habituar a esse cálculo. O campo do direito à saúde é fértil. Calcular quanto o STF custa para o SUS exige observar tanto suas decisões quanto suas não decisões. Já se pesquisaram bastante os efeitos de decisões do STF sobre saúde. Com base na doutrina da “saúde não tem preço”, o STF interfere na alocação de recursos do SUS e concede tratamentos que não passaram por juízo técnico de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/). Decisões judiciais bem intencionadas, sem atentar para a desorganização orçamentária que causam, nem sempre contribuem para promoção eficaz da saúde. E ainda deslegitimam o SUS. Estima-se que a judicialização da saúde no Brasil custe R$ 7 bilhões ao ano, boa parte com tratamentos considerados ineficazes por gestores do SUS, como mostra Octavio Ferraz em livro novo sobre o tema (“Health as a Human Right”, Cambridge University Press, 2020). As não decisões do STF também custam. Provam que a jurisprudência do “quem tem doença tem pressa”, como diz Cármen Lúcia, resume-se a palavras sem compromisso. Pressa nunca foi um vício do STF. Muito menos uma virtude. Gilmar Mendes engavetou caso de 2007 que pode racionalizar a judicialização da saúde no país (RE 566471). O plenário decidiu o recurso em 2020, mas ainda não produziu “tese” para orientar tribunais inferiores. O STF também levou 20 anos para entender que planos de saúde devem reembolsar o SUS por tratamentos de seus clientes na rede pública (ADI 1931). A restrição do teto de gastos sobre o SUS continua na gaveta de Rosa Weber (ADI 5680). Há dois casos graves sobre propriedade intelectual que ainda não tocaram o senso de pressa do STF (ADI 4234, de 2009, e ADI 5529, de 2016). Tratam da constitucionalidade da duração de patentes no Brasil, regra que aumenta o custo dos remédios adquiridos pelo SUS. Estudo da UFRJ concluiu que o SUS gasta, por ano, apenas com nove medicamentos de alto custo protegidos por patentes, R$ 3,7 bilhões a mais. Luiz Fux participou de evento privado com advogados interessados na causa. Disse que era “expositor em abstrato, para não antecipar ponto de vista”. “Coincidentemente, sou relator da ação.” Revelou que iria levar a relatoria com ele para a presidência do STF, pois o caso seria a “joia da coroa do Supremo” e fascinaria seu “pendor da academia”. No final, não cumpriu a promessa e deixou a joia para relatoria de Toffoli. A história recomeça na “pressa” toffolesa. O SUS, cronicamente sub-financiado, consegue atenuar a tragédia da desigualdade na crise sanitária e se confirma como nosso maior patrimônio humanitário. Não só porque 80% da população brasileira recorre exclusivamente ao SUS, mas pelas externalidades que beneficiam os 20% restantes (que também usam o SUS para vacinações e serviços complexos como transplantes etc.). Que o maior número possível de pessoas tenha saúde ajuda a tua saúde, não só tua consciência. Ajuda também a economia. As externalidades de um sistema de saúde público, universal e gratuito são incomensuráveis. A planilha de Paulo Guedes omite esse detalhe. O STF sequer elabora essa contabilidade moral e financeira que dá corpo e alma à cidadania igualitária. O “compromisso para oferecer respostas robustas a um desarranjo que se alimenta da inércia”, como escreveu Fux dias atrás, soa como outra coisa. As dívidas do STF com a Constituição não serão liquidadas com [retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/) demagógica. Muitas dessas dívidas continuam a repousar nas gavetas do tribunal, das peças mais caras no mobiliário político nacional. Seu silêncio e covardia têm preço. O SUS paga por isso. --- **Conrado Hübner Mendes** Professor de direito constitucional da USP, é doutor em direito e ciência política e embaixador científico da Fundação Alexander von Humboldt. **Categorias:** Não categorizado --- ### [Sete de Setembro: Dia da Distrofia Muscular de Duchenne](https://academiadepacientes.com.br/sete-de-setembro-dia-da-dm-de-duchenne/) **Published:** setembro 7, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Hoje é o dia mundial da conscientização para Distrofia Muscular de Duchenne. A data **7** do **9** foi escolhida devido aos 79 exons presentes no DNA humano. **Você conhece Duchenne?** É uma doença genética, que atinge na sua maioria o sexo masculino. causada pela ausência da distrofina, que é essencial para os músculos. Os primeiros sintomas são dificuldades para levantar, correr e saltar, quedas frequentes e panturrilhas aumentada A doença é progressiva, degenerativa e sem cura. Sua evolução compromete órgãos vitais como coração e pulmão. Apesar de não ter cura, temos tratamentos que prolongam tempo e melhoram a qualidade de vida. Infelizmente no Brasil o tratamento é bem precário por falta de informação e investimentos do nosso governo. Já existem tratamentos eficazes para algumas mutações aprovados pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), mas no Brasil só é possível através de processos judiciais, o que compromete diretamente na manutenção da vida. **Liliane Godoy** **Representante Mães Duchenne Becker Brasil SP** **Categorias:** Não categorizado --- ### [Hoje é o Dia Mundial da Fibrose Cística!](https://academiadepacientes.com.br/vem-ai-o-dia-mundial-da-fibrose-cistica/) **Published:** setembro 8, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** por **Cristiano Silveira** Em 2013, as várias associação de fibrose cística (FC) discutiram a ideia de criar um Dia Mundial da Fibrose Cística. Depois de alguma discussão, a data escolhida acabou sendo o 8 de setembro. **Por que 8 de setembro?** Porque foi nesse dia que, em 1989, chegou às bancas a edição da revista Science, uma das publicações de maior prestígio no meio científico, em que era descrita a localização no braço longo do cromossomo 7 do gene CFTR (do inglês, cystic fibrosis transmembrane conductance regulator). Naquela mesma edição, também foi reportado que 70% dos pacientes possuíam uma deleção de três nucleotídeos que codificam o aminoácido fenilalanina na posição 507 do gene CFTR, que ficaria conhecida por todos como delta F-508. **O que aconteceu de lá pra cá?** O conhecimento da genética da FC aumentou muito nos últimos anos. Hoje são conhecidas mais de 2 mil mutações no gene CFTR. O avanço na tecnologia de sequenciamento genômico permitiu também a democratização dos exames genéticos, e ano a ano aumenta o número de pessoas que sabem as suas mutações. Isso permitiu um maior número de diagnósticos, especialmente naquelas mutações em que não era tão simples a obtenção de diagnóstico por outros exames, e permitiu um melhor aconselhamento genético para o planejamento das famílias. Todo esse avanço no conhecimento genético também possibilitou o desenvolvimento de novos tratamentos, uma vez que, sabendo o gene alterado, foi possível criar modelos in vivo (animais cobaias) e in vitro (células) com a mutação, testando nesses modelos diferentes terapias. Assim, surgiram novo antibióticos, anti-inflamatórios, mucolíticos… Também foi assim que se realizaram testes utilizando-se a terapia gênica para corrigir o “defeito” no gene. Essa abordagem, que era sonhada por pesquisadores como Francis Collins, que participou do grupo responsável pela descoberta do CFTR, se mostrou muito mais complicada e também muito mais perigosa do que se imaginava. Parecia simples substituir um único gene defeituoso, mas como levar esse gene para dentro das células, “ligá-lo” e fazê-lo manter-se funcionando, tudo isso sem despertar o controle imunológico contra os agentes usados para levar o DNA corrigido para dentro do organismo? Mesmo com todas as dificuldades, essa abordagem nunca foi abandonada, e o Consórcio de Terapia Gênica da Fibrose Cística segue publicando avanços com diferentes vetores sendo testados. O desenvolvimento de “tesouras moleculares” melhores, como o CRISPR/Cas9, também abre novas possibilidades nesse campo. Mas o mais empolgante dessa corrida toda sem dúvida foi a aprovação em 2015 da primeira droga corretora para o tratamento do chamado “defeito básico” da FC. O ivacaftor, inicialmente desenvolvido para tratar pacientes com a mutação G551D, hoje já é usado no tratamento de mais de uma dezena de mutações e também é usado em combinação com o lumacaftor, um potenciador, no tratamento da mutação delta F508. Hoje outros corretores e potenciadores vêm sendo desenvolvidos e aprimorados. Outras drogas que atuam inibindo diferentes canais iônicos além do CFTR também estão sendo estudadas, e o objetivo dos laboratórios é encontrar uma droga ou combinação de drogas que sirva ao maior número possível de mutações, com o objetivo de tratar todos os pacientes de FC. Parece para quem tem uma doença grave como a FC que a ciência é lenta, mas se considerarmos as dificuldades tecnológicas envolvidas e olharmos em retrospectiva, vamos ver que muito foi feito nesses últimos 28 anos. Por isso, o 8 de setembro deve ser visto como uma data de comemoração e de mobilização para que toda essa ciência se transforme em tratamentos acessíveis e disponíveis para as pessoas com FC em todo o mundo. --- ***Cristiano Silveira é biólogo, pais de um menino de 13 anos com FC e presidente da associação carioca de assistência à mucoviscidose, ACAM-RJ.*** **Categorias:** Não categorizado **Tags:** fibrose cística --- ### [8 de setembro: Dia Nacional de Luta pelo Medicamento](https://academiadepacientes.com.br/8-de-setembro-dia-nacional-de-luta-pelo-medicamento/) **Published:** setembro 8, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20337%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22337%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22337%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) > “Mais do que nunca esse dia marca o que nós, pessoas com doenças raras, temos padecido. No mundo estão catalogadas em torno de 8 mil doenças raras, dessas, poucas têm tratamento e a maioria dependem de medicamentos órfãos, não existindo nenhuma outra possibilidade de garantir a vida de quem padece dessas doenças. > Além de sofrermos com a doença, sofremos ainda com luta para ter direito tratamento e em nosso caso, pessoas com HPN e SHUa, pelo fato do medicamento que nos possibilita viver ter um alto preço, alegando que por nossa causa outras pessoas deixam de ser atendidas. > No artigo 196 de nossa Constituição está bem claro “Saúde é um DIREITO de Todos e um DEVER do Estado”, mas em nossa realidade não é isso que acontece. O tratamento para muitos de nós é vital e a cada dia é dificultado ainda mais o acesso a ele. O que tem prevalecido é a nossa condenação à morte pelo fato de termos uma doença rara. Na Lei Brasileira não há pena de morte, mas nós estamos sendo condenados dia a dia e de forma cruel: aos poucos! O que temos vivido é uma tortura! Temos vistos nossos amigos morrerem e em nossos corações e mentes, além da dor da perda, fica o ressoando: Quem será o próximo? Além dos danos físicos e agravamento do quadro clínico, tem gerado em muitos de nós problemas emocionais e psiquiátricos devido à tensão vivida na espera do medicamento. > A pena de morte existe em nosso País e temos sido condenados! Que nossas vidas sejam poupadas! Que possamos ter o medicamento que nos garante a vida!” > > --- > > ***Margareth Maria Araujo Mendes é portadora de HPN e depende do Eculizumab para continuar a viver.*** **Categorias:** Não categorizado --- ### [Impacto orçamentário e medicamentos (de alto custo)](https://academiadepacientes.com.br/medicamentos-e-impacto-orcamentario/) **Published:** novembro 6, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Uma alegação constante do governo, ainda que jamais comprovada por pesquisas ou artigos científicos independentes, em solo nacional, é a de que o impacto orçamentário dos medicamentos órfãos nos sistemas de saúde é expressivo. Desta forma, por este raciocínio, e como dinheiro não estica, se sacrificaria o que poderia ser a assistência em saúde a cidadãos com doenças mais frequentes e que atingem maior número de pessoas no Brasil. Nada mais distante da verdade. Nos Estados-membros da União Européia, onde os estudos de [farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) costumam ser mais sérios, os medicamentos órfãos continuam a representar uma fração extremamente pequena dos recursos comprometidos na assistência farmacêutica. Um achado robusto na literatura centífica que se repete neste campo **é a constatação de valores, em média, inferiores a 5% do gasto total destinado a medicamentos**, nos países em que o acesso a drogas órfãs é o mais amplo possível. Vejamos alguns estudos sérios sobre o tema: - Pesquisa datada de 2011 que tentou modelar o custo total de medicamentos órfãos na Europa entre 2010 e 2020, como uma parcela do gasto europeu total com medicamentos, verificou que, apesar de este se elevar de 3,3% em 2010 para 4,6% em 2016, a fatia do gasto total representada pelos medicamentos órfãos iria alcançar um platô e **se estabilizar entre os 4% e os 5% até o ano de 2020.** - Estudo comparativo de 2013 entre a Suécia e a França verificou que o impacto orçamentário dos medicamentos órfãos nestes dois países **iria se estabilizar entre os 4% e 5% do gasto nacional com medicamentos em 2020**, mantendo-se nesta faixa por um bom tempo, a despeito dos temores infundados dos pagadores. - Estudo assemelhado de 2014 conduzido na Holanda verificou que o “impacto orçamentário individual dos medicamentos órfãos é sempre limitado, embora existam exceções”, e que, ainda que firmemente em elevação, a proporção do gasto farmacêutico com medicamentos órfãos em 2012 alcançou somente os 4,2% do montante de recursos total gasto com fármacos. - Peguemos então um país pobre da União Européia, para não parecer que estamos falseando os dados: a Letônia. Estudo publicado em 2016 mostrou que os gastos com medicamentos órfãos naquele país ainda representavam uma fração minúscula do mercado farmacêutico total no país (0,84%). Ainda que estes dados não falem a favor de um gasto expressivo de governos com medicamentos órfãos, devemos entender as preocupações dos gestores nesse sentido como legítimas. Só haverá negociação possível , que favoreça os pacientes (e todos os envolvidos), quando os interesses de todos as partes envolvidas na discussão forem acatados e respeitados como legítimos. Assim, o que deveria ser a nossa reivindicação ? Precisamos desenvolver uma abordagem do problema que melhor contemple o direito do paciente ao pleno acesso a medicamentos órfãos, mas que também ajude a restaurar a transparência e a confiança entre pagadores e indústria farmacêutica, pavimentando o caminho para o ‘preço justo’ e assegurando que o valor dos novos medicamentos seja otimizado para atender as verdadeiras aspirações da sociedade neste campo. Esta seria uma solução vencedora para todas as partes envolvidas. Então, o que você como paciente está disposto a oferecer na mesa de negociações para que o governo possa lhe assegurar o medicamento necessário? Não dá pra fazer pouco caso dos interesses do governo ou de outros setores na negociação. Todos os interesses são legitimos! E é a partir desta constatação que avanços podem ser obtidos nas conquistas políticas ! *Publicado originalmente em 30 de setembro de 2017* **Categorias:** Não categorizado --- ### [Doente raro, fuja da Medicina Baseada em Evidências (MBE)!](https://academiadepacientes.com.br/doente-raro-fuja-da-medicina-baseada-em-evidencias-mbe/) **Published:** setembro 2, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **Antes de ler este artigo, saiba o que nele vai encontrar:** - **Grande parte do arcabouço regulatório da assistência farmacêutica no Brasil é fundada na [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) (MBE).** - **Evidências científicas precisam ser redimensionadas, quando se fala de doenças raras. Como pacientes são poucos, difícil saber de que evidência o governo está falando. Lá fora, quando se quer contemplar interesses de doentes raros, adotam-se métodos alternativos para tal.** - **A MBE, quando aplicada de modo convencional, não é adequada para os interesses das pessoas que vivem com doenças raras.** - **Esta é uma das grandes razões para a “judicialização da saúde” galopante.** - **O corpo técnico da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tem ciência disso.** - **Falta vontade política ao governo para contemplar os interesses das pessoas que vivem com doenças raras às suas políticas públicas, especialmente no que se refere a medicamentos.** - **Métodos alternativos existem para incorporar medicamentos órfãos ao SUS, mas, para isso, precisa haver vontade política.** - **A solução dos problemas dos doentes raros enquanto coletivo passa pelo Legislativo.** Outro dia, conversando com minha prima, nos lembramos de como era a Medicina no tempo em que a gente era criança. Hoje, com mais de meio século de vida, eu pude testemunhar uma época **em que nós todos da família íamos juntos ao consultório** do Dr. Barata, em Copacabana. Engraçado, né? Parece que foi ontem! Ficávamos todos juntos na sala de espera, enquanto o Dr. Barata atendia pacientemente a cada membro da família. A medicina daquela época, até início da década de 1970, era outra: poucos medicamentos, poucos exames pedidos pelo médico e uma maior autonomia deste profissional de saúde, para ter uma relação mais próxima do paciente e da sua família. O dr Barata era um velhinho encantador. Notadamente para crianças como eu. Não bastasse a simpatia com que atendia nossa família, ao final, ganhávamos pastilhas de hortelã. #### E o que você tem a ver com isso? Você já deve estar se perguntando: Mas que diabos eu tenho a ver com isso? Bom, se você é pessoa que vive com doença rara, ou parente, ou cuidador, precisa saber que foi exatamente na transição da medicina do Dr. Barata para a que você conhece hoje que seus problemas se avolumaram. Pode ter certeza! Em primeiro lugar, você já viu aqui com a gente que antes de meados da década de 1970 esta coisa de “doenças raras”, no sentido que damos hoje ao termo, não existia. O máximo a que alguém se referia naquela época era às “doenças raras do pulmão”, “doenças raras do coração” etc. É na segunda metade do século 20 que vai se observar uma evolução importante da Medicina, um certo movimento de padronização que está por trás [do que hoje se conhece como “Medicina Baseada em Evidências](https://pt.wikipedia.org/wiki/Medicina_baseada_em_evid%C3%AAncias)” (MBE). A MBE é resultado da influência crescente do pensamento estatístico e de correntes a ela associadas sobre a Medicina. É esta influência que também vai inaugurar, entre outros fatores, o campo da Biomedicina. Mas Estatística não serve pra você !!!! Você, doente raro, é **‘n’** pequeno!!!! Lembra das aulinhas de Matemática? Para facilitar as coisas, podemos dizer que a Medicina passa de uma fase **artesanal** (a do Dr. Barata) para uma **industrial** (a da MBE), **a partir de meados da década de 1970.** Assim, de uma medicina artesanal, cujas raízes remontavam ao século 19, surge uma medicina industrial, com características herdadas após a Segunda Guerra Mundial. Se a gente entrevistasse o dr. Barata na decada de 1970 você pode imaginar o quanto ele estaria chateado? O modo de ele fazer Medicina simplesmente virou pó, naquele momento ! Esta aspiração da Medicina a se tornar científica com ajuda da Estatística foi uma das causas (necessária, mas não suficiente) do surgimento das “doenças raras” como categoria classificatória. #### No mundo das estatísticas, pequenos números não têm vez Agora, voltemos às estatísticas, acima mencionadas: **Quem fala em manuseio de estatísticas fala em grandes números, certo?** Pois é, caro internauta que vive como uma doença rara, **foi aqui que a coisa começou a complicar para você e para seus familiares**! Se você tem uma doença pouco prevalente, é a partir daqui deste momento que a Medicina vai começar a se desinteressar por você! E a indústria farmacêutica também ! **É bem verdade que tudo isso melhora a partir do início da década de 1980, nos EUA, e nos anos 2000, na Europa, com as leis de incentivo à produção de medicamentos para doenças pouco prevalentes, como você já viu aqui nesse blog.** Mas no Brasil, do século 21, a coisa tá meio complicada pra você, que tem que ir pra Justiça buscar muitas vezes o único medicamento que pode lhe trazer qualidade de vida! Daqui a pouco você vai entender direitinho por quê! **Um pouco de suspense também é legal !** Agora que você já entendeu quando “o gato subiu no telhado” para você, vamos falar um pouco no idioma academiquês, porque você precisa ampliar o repertório! Porque a luta que você tem que travar é com ‘dotô’. Tudo ‘dotô’! Uma das condições (mas não a única!) para o surgimento das doenças raras, como categoria classificatória, é uma mudança profunda na divisão social do trabalho médico, a partir da década de 1970, onde se observa: - renovação dos critérios de validade científica (estatística ganha força total); - entrada em cena de novos personagens (industriais e administrativos, governamentais) - novas prioridades (em termos de vigilância sanitária, p. ex. Lembra da talidomida, que mencionamos em outro post?) Não podendo mais integrar as doenças pouco prevalentes (raras) na tradição clínica em vigor, três novos atores vão aparecer (ou ganhar projeção): - as associações de pacientes (os raros!!!!!) - a indústria - a administração pública da saúde Voltando, **quem fala em estatísticas fala em grandes números !!!! Indústria trabalha com pequenos números?** **Não!** Quem trabalha com pequenos números é o artesão né? Pois bem, a partir deste momento que a gente está recordando para você, a indústria só vai produzir medicamentos para pequenas populações com muito incentivo dos governos (é o que vai acontecer a partir da década de 1980). Os drs. Baratas, no tempo deles, faziam as suas pesquisas no consultório, sem dar muita satisfação para ninguém. Muitas vezes aplicavam em si mesmo o medicamento e depois passavam para os pacientes. Ainda vamos te contar esta história incrível! Agora, com esta mutação na divisão do trabalho médico, que você aprendeu aqui, ele não pode mais fazer isso. Será fiscalizado pelo Estado, e não raro (sem trocadilho) virá a público denunciar que esta industrialização da medicina da década de 1970, será responsável pela morte de muitos pacientes com doenças pouco prevalentes! Muitos denunciaram na época! Veremos isso aqui em breve, em outros posts! **Mas agora vou te dizer onde a porca torce o rabo para você e seus familiares:** **Todo o quadro regulatório (toda a legislação) da assistência farmacêutica brasileira é ancorado na [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/). Os protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas também são ! As [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) também (ATS) ! Oh, My God !!!** **Todas estas técnicas foram criadas para grandes números !!!! Funcionam para infarto e diabetes, para doenças prevalentes (comuns) ! E quanto mais prevalentes, melhor!** **Para doenças raras, não !!!! A literatura científica internacional está cansada de demonstrar isso ! Quando aplicadas de modo convencional, as ATS não atendem as necessidades dos doentes raros EM TERMOS DE JUSTIÇA DISTRIBUTIVA!** Haveria soluções específicas para praticar a [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) em doenças raras. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) as conhece ! Mas talvez ordens superiores os impeçam de aplicar! Agora você deve estar entendendo por que precisa entrar na justiça para obter o medicamento órfão né? Uma das razões é esta que trazemos aqui agora para você. #### Não entendeu ainda? Agora vai ficar mais fácil! Não entendeu ainda? Então dá uma olhada nesse vídeo aqui! É curtinho e esclarecedor! O professor que ali fala é médico e um dos maiores especialistas em economia da saúde deste país. Este evento foi coordenado por mim, em 2014, e contou com a presença da dra. Clarice Petramale, então diretora da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). De lá para cá, nada mudou. Você deve estar se perguntando: se o governo brasileiro se baseia nestes métodos para incorporar medicamentos e tratamentos ao SUS, qual a chance de eu **não precisar entrar na Justiça** para receber meu medicamento ou tratamento? Remota! Tudo será a contagotas para você. Será que você pode esperar? Isso porque o quadro regulatório da assistência farmacêutica no Brasil não contempla as peculiaridades epidemiológicas e clínicas das doenças raras! Nos países daquele continente atrasadíssimo chamado “Europa” (para não falar dos EUA), regras mais flexíveis são criadas para este tipo de situação. São regras, também! Mas flexiveis! Porque se seguir MBE à risca, não haverá medicamento órfão para ninguém ! **A solução? Lutar por uma reforma no campo da saúde que contemple as peculiaridades epidemiológicas e cientificas das doenças raras! Esta reforma passa pelo Legislativo !!!!** **Criar novas leis! Portarias não servem! São cumpridas ou não a bel-prazer dos gestores! Judiciário e Executivo também pouco têm a fazer neste sentido !** **A Reforma Sanitária que criou o SUS pode ter sido maravilhosa para quem tem doença prevalente (será?). Mas para quem tem doença rara, uma nova Reforma Sanitária precisa ainda acontecer. Uma pequena REFORMA SANITÁRIA PARA AS DOENÇAS RARAS !!!! Pode ser pequenininha, gente ! Mas vai fazer grande diferença na sua vida ! Como está, não dá pra ficar!** Da próxima vez que você ouvir alguma autoridade falar em evidências científicas, fique esperto! As “doenças raras” por natureza não têm como apresentar evidencias robustas, do que quer que seja, notadamente em curto espaço de tempo, quando o laboratório precisa entrar com processo de registro do medicamento na Anvisa, por exemplo. A pegadinha das evidências (NO CASO DOS RAROS, BEM ENTENDIDO!!!!) pode ser uma desculpa técnica para camuflar uma decisão política ! **O que foi dito aqui é muito importante para você! Ficou alguma dúvida? Pode perguntar nos comentários!** **Categorias:** Não categorizado **Tags:** história, judicialização, MBE --- ### [Doenças raras e imprensa pró-governo!](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-e-imprensa-pro-governo-vergonha/) **Published:** outubro 2, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Com o presidente da República amargando índices de impopularidade jamais vistos na História do Brasil e as denúncias de falcatruas diárias praticadas por membros do governo e parlamentares, não deixa de ser espantoso constatar a péssima qualidade da cobertura jornalística relativa ao direito à saúde das pessoas que vivem com doenças raras e sobre a judicialização. Matérias que favorecem o governo, sem pé nem cabeça, sem o mínimo compromisso com a verdade. Os jornalistas, meus coleguinhas, têm até um nome para este tipo de matéria bajulatória, oficialesca e falseadora da verdade: matérias ‘chapa branca’. Eu, com 35 anos de jornalismo profissional nos costados, não deixo de me surpreender com a incompetência de meus coleguinhas atuais e seu grau de servilismo a um governo tão impopular. De fato, o Ministério da Saúde tem o que comemorar! Tem toda a grande imprensa comprada a seu favor no que se refere à verdadeira história dos doentes raros e sua luta para ter acesso ao medicamento. Para se ter um exemplo de mau jornalismo, destes que eu costumava apresentar em minhas aulas de jornalismo, como ‘cases’, nas faculdades da vida, basta pegar [matéria recente sobre a judicialização da saúde](http://www.bbc.com/portuguese/brasil-41395630). A matéria é de Mariana Alvim. A BBC já teve repórteres melhores! Vamos aqui desconstrui-la rapidamente, no seu essencial, porque temos mais o que fazer. Extraio trechos da mesma (em negrito) e os comento para vocês a partir de agora. **“Uma das questões é a possibilidade de que a judicialização da saúde reforce a desigualdade entre ricos e pobres no acesso à saúde”** Certamente que a palavra ‘possibilidade’ aqui é meramente decorativa. A intenção do narrador é AFIRMAR que a desigualdade entre ricos e pobres aumentará se os medicamentos órfãos forem obtidos por via judicial. Mera especulação que não se sustenta por achados empíricos, que mereceria pesquisa séria, primeiro da jornalista em questão, e depois de pesquisadores sérios, e não preguiçosos, cheios de ideologia sanitarista. De resto, a desigualdade entre ricos e pobres no acesso à saúde começa com o advento do SUS, quando os planos de saúde foram autorizados a concorrer com o Estado na provisão da saúde. **“A judicialização tem beneficiado relativamente mais pessoas com recursos, espelhando a desigualdade entre ricos e pobres no país”.** Aqui a repórter viajou na maionese, como dizem os jovens. Para sustentar sua argumentação, usa um estudo de Ana Luiza Chieffi, **que se deteve na judicialização no estado de São Paulo,** não podendo ter seus achados extrapolados para o resto do país, se quiser praticar a HONESTIDADE INTELECTUAL. De fato, revisão sistemática (que costuma ser um dos mais rigorosos métodos de síntese de evidências cientificas) sobre a judicialização da saúde no Brasil concluiu, entre outros achados, que se reunirmos todos os estudos sobre judicialização publicados no país **“os resultados quanto à renda dos autores das ações não permitem uma conclusão inequívoca”.** Logo, salvo melhores estudos, afirmar que quem judicializa é quem tem grana é mentira da grossa !!!!! Agora presta atenção, caro leitor, para verificar a má-fé do(a) repórter. Preparado? Vamos lá ! **“Dos 12 \[doze, minha gente ! doze !\] tribunais que forneceram dados referentes aos representantes das ações, quatro \[quatro, minha gente! quatro!\] apresentaram advogados como protagonistas em mais de 50% das ações”.** Bom, caro leitor, tirando a superioridade estúpida numérica de 12 para quatro, o que o fato de 50% das ações em quatro tribunais serem conduzidos por advogados privados prova, minha gente? Nadica !!!! Não prova nada, a não ser que 50% das ações de quatro tribunais são conduzidos por advogados privados!!!! O resto é pura inferência da repórter , que , como tal, não é científica, é só uma inferência! O mais hilário é quando o ministro do TCU, Bruno Dantas, lamenta, em tom solene : **“Há uma relativa facilidade de acesso à Justiça e uma alta probabilidade de sucesso nas ações judiciais dessa natureza, superior a 80% no Brasil.”** Aqui eu tive que parar para gargalhar. Pausa para gargalhar. Oi? Quer dizer que o ministro do TCU lamenta que ainda se tenha justiça neste País? É isso mesmo, produção? Eu li direito? Bruno Dantas quer que vocês todos percam na Justiça e morram, pelo jeito, já que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) incorporou em cinco anos de atuação uns cinco remedinhos especificos para doentes raros ao SUS. Dá uma média de um por ano. Centenas já liberados na Europa; outras centenas nos EUA , estes continentes de quinta categoria em termos de vigilância sanitária. **“O dinheiro inicialmente alocado para a execução da política pública de saúde, dirigido a todos, é redirecionado para atender a demanda individual de quem tem acesso à Justiça”** Aqui vemos um outro ato de má-fé jurídica endossado por repórteres incompetentes, e que tem se tornado uma tendência nos debates sobre judicialização. Como vocês sabem, uma mentira afirmada muitas vezes se transforma em verdade! Não existe em lugar algum do planeta esta dicotomia entre o individual e o coletivo; entre o “eu” e o “todos”, até porque o “todos” nada mais é que a soma de vários “eus”. “Saúde como direito de todos” inclui eu , o claudio cordovil aqui, e todos, né não ? Ou só inclui o “todos”, tirando o cordovil ? Acho que não preciso desenhar né não, gente? Uma coisa que você precisa saber é que dona Clarice Petramale, a toda poderosa ex-diretora da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), agora está diretamente ligada aos casos de judicialização, representando o governo. Para bom entendedor, meia palavra basta, e aqui não me alongo. Para finalizar, recomendo a todos a leitura do artigo *Características da judicialização do acesso a medicamentos no Brasil: uma revisão sistemática*, de Izamara Damasceno Cantanheide e cols. O curioso aqui é que os autores usam as armas preferidas da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), para recusar incorporar medicamentos órfãos ao SUS, contra suas argumentações corriqueiras na mídia. Ninguém pode dizer, nem a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que falta rigor ao artigo da Izamara, o que torna sua leitura divertidíssima. Alguns achados dos autores: 1. “Os \[53\] estudos revisados não permitem afirmar nem negar que os valores gastos com a compra de medicamentos demandados judicialmente comprometam o orçamento do SUS”. 2. “Os achados são insuficientes para afirmar que as demandas judiciais, no Brasil, têm como autores indivíduos com um ou outro nível de renda. Em consequência, não se pode afirmar se a judicialização contribui ou não para aprofundar a [iniquidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/iniquidade/) social no acesso a medicamentos.” 3. “Os 14 estudos que observaram a proporção de medicamentos registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária identificaram que 90,4% dos medicamentos demandados judicialmente possuiam registro na agência reguladora (…) Em suma são poucos os casos de demandas judiciais de medicamentos não registrados oficialmente no Brasil”. 4. “A demanda judicial de medicamentos pertencentes ao rol da assistência farmacêutica evidencia a existência de problemas gerenciais: falta de medicamentos, barreiras ao acesso, demora na avaliação de solicitações administrativas ou desatualizaçãos dos Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas.” Fico por aqui, minha gente! Vocês já perceberam que existe má fé ou desinformação da parte dos jornalistas com relação a suas reivindicações. Está na hora de reagirem com vigor a estas mentiras! Como vocês sabem, o STF e os políticos adoram uma mídiazinha… Dependendo para onde se curva a opinião da mídia nestes casos, para lá irão estes atores sociais. **Se for citar estes achados, informem que tiraram deste blog aqui! É decente e ético citar a fonte! E com isso mais pessoas terão acesso a verdades que aqui publicamos !** Eu estou farto! E você? **Categorias:** Não categorizado **Tags:** judicialização, justiça, mídia --- ### [Judicialização: o império das meias verdades](https://academiadepacientes.com.br/judicializacao-o-imperio-das-meias-verdades/) **Published:** dezembro 1, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20960%20640%22%20width%3D%22960%22%20height%3D%22640%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22960%22%20height%3D%22640%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) No ultimo dia 20 (segunda-feira), a [Conitec](http://conitec.gov.br/) [abordou a “judicialização da saúde”](https://youtu.be/QjHmJk_L4hM) em seu canal “[Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em evidência”, abrigado no YouTube. Ali as habituais queixas de sempre: o alto custo para o país da judicialização (muito menor do que o da corrupção), com grande participação dos medicamentos órfãos nesta situação; a falta de evidências científicas sobre eficácia e segurança de tais medicamentos e toda a ladainha que você já se acostumou a ouvir. Mas o mais interessante são os erros; e as estratégias adotadas para abordar as doenças raras da mesma forma que as doenças prevalentes e comuns, e para ‘enganar’ os operadores do direito ao sonegarem, em seus contatos com estes, informações sobre as peculiaridades dos medicamentos órfãos (e das doenças raras), que precisam ser levadas em conta, se o objetivo de uma política pública for a promoção da justiça e a redução das desigualdades. Em primeiro lugar, é preciso dizer, com todas as letras, o que temos dito aqui com insistência veemente. **As [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS)** empregadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para recomendar ou não a incorporação de um medicamento ao SUS **não são nem um pouco adequadas para se decidir sobre fármacos destinados a doenças raras.** Empregadas de modo convencional, inviabilizam o direito do paciente raro ao medicamento. Em segundo lugar, e isso é bastante preocupante, os operadores do direito estão vivendo uma lua-de-mel com a idéia de “[Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/)”, doutrina da qual as ATS são um subproduto. O Cupido aqui provavelmente é a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), com o conluio de gestores encarregados de combater a judicialização. A maciça maioria dos operadores do direito com que tenho conversado e ouvido em palestras acredita que a [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) pode ser aplicada, visando a justiça, em demandas de pessoas vivendo com doenças raras! **Não pode!** Ao menos em sua modalidade convencional, que, ao que tudo indica, é a empregada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (que não nos autoriza pesquisá-los in loco). Muito provavelmente, em sua cruzada ‘esclarecedora’ junto a operadores do direito, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tem omitido este detalhe, que, na prática, faz com que o doente raro precise judicializar. Mas, preste atenção! Se os juizes, enamorados pelo conceito de “evidências científicas” julgarem o caso dos doentes raros, na prática RECUSARÃO determinar a entrega do medicamento ao paciente raro. **A [MEDICINA BASEADA EM EVIDÊNCIAS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) FOI ORIGINALMENTE CRIADA PARA LIDAR COM GRANDES NÚMEROS, COISA QUE FALTA EM SE TRATANDO DE DOENÇAS RARAS!!!!** Há passagens quase cômicas no video da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) acima citado. Não fossem elas trágicas. Numa delas, a técnica Eliete Gonçalves Maia Simabuku, a pretexto de revelar impropriedades em eventual incorporação do eculizumabe ao SUS alega “não destinar-se tal medicamento à cura, e de este não ter evidência de segurança no longo prazo”. Pausa para reflexão: Eu e uma médica amiga minha ficamos matutando, depois de eu ouvir esta frase, sobre que medicamentos disponiveis no planeta se destinariam à cura. “Os antibióticos!”, bradou minha amiga. E só! Ficamos ali pelos antibióticos, que hoje já têm seu prestígio curativo seriamente abalado por conta de resistências bacterianas e que tais. Nada mais nos veio à mente. Desnecessário dizer que, se depender de cura para receber medicamentos, todos os doentes raros podem providenciar a sua partida desta para melhor. Nenhum medicamento órfão visa promover a cura do que quer que seja, até onde podemos supor. E nenhum deles têm sido promovido pela indústria farmacêutica com tal promessa. Que, convenhamos, seria um marketing e tanto ! Agora vamos ao “longo prazo”. De todos é conhecida a célebre frase “A longo prazo, todos estaremos mortos!” É de John Maynard Keynes, o economista que ansiava por reformas que trouxessem o bem-estar social mais cedo do que pretendiam seus colegas a falarem de longos ciclos da economia. Pois bem, medicamento órfão é destinado a poucas pessoas, e se ele foi autorizado pelo [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) em 2007, é de se supor que ainda não tenha provas robustas de segurança (lembrem-se dos poucos pacientes de uma doença ultrarrara). MAS ISTO NÃO O IMPEDIU DE SER APROVADO PELO [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) (agência americana que controla medicamentos). É importante que você saiba que evidências de eficácia e segurança são muito dificeis de se obter no momento em que tais medicamentos para doenças raras são submetidos a orgãos de vigilância sanitária (como a ANVISA), visando autorização para comercialização. Os países que alguma coisa desejam fazer pelos doentes raros sabem disso, e flexibilizam seus critérios de liberação de tais fármacos. Autorizam até mesmo que sejam entregues *a posteriori*, em fase 4 de testes clínicos, já em condições reais de uso, em início de comercialização. Aos brasileiros, resta a ortodoxia disfarçada de zelo. Tolice. Há outra estratégia da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para ‘inchar’ seus resultados. Ao se referir a suas recomendações de incorporação, citam números expressivos, quase no atacado. Realmente impressionam. Mas você precisa perceber que ali colocam no mesmo saco medicamentos para doenças prevalentes (comuns) e para raras. Não separam em seus balanços as incorporações de medicamentos órfãos, que são irrisórias na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), em se tratando de medicamentos especificamente voltados para doentes raros. Isso aponta para um flagrante caso de [iniquidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/iniquidade/) em saúde, pois os doentes raros estão tendo seu direito a medicamentos sistematicamente negados neste país, a partir de autoridades que deveriam zelar pelo seu bem-estar. Isso para não falar em tratamento, em cuidado integral, que este ainda é sonho. Trata-se de violação de princípio sagrado do SUS, desde sua criação: o princípio da [equidade](https://pensesus.fiocruz.br/equidade). Este nada mais é do que a capacidade de “tratar desigualmente os desiguais”, levando em conta as suas necessidades específicas. Ou seja, caro leitor. Muitas arapucas lhes aguardam no trato com certas comissões de governo que decidem sobre o que você pode ou não tomar, para se tratar. Convém ficar esperto. Ler este blog com alguma frequencia é ótimo remédio contra a tapeação. E, outra coisinha: o seu medicamento, neste país, não cairá do céu. Afinal, isso aqui não é o filme “Tá chovendo hamburguer”! Lute por seus direitos. Informe-se! Pesquise! Estude! **Categorias:** Não categorizado --- ### [Doenças raras, austeridade e pandemia: a receita necropolítica](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-austeridade-e-pandemia-a-receita-necropolitica/) **Published:** setembro 12, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A pandemia, combinada com o habitual discurso da austeridade econômica, deverá impactar de forma expressiva a vida das pessoas com doenças raras no próximo ano. Para todo lado que se olhe, agravam-se as ameaças a seu direito constitucional à saúde. O [conceito de necropolítica](https://revistas.ufrj.br/index.php/ae/article/view/8993), criado pelo filósofo camaronês Achille Mbembe em 2006, baseia-se numa premissa bastante simples: o Estado pode decidir quem vai viver e quem vai morrer. A [necropolítica acontece](https://www.amazon.com.br/gp/product/8566943503/ref=as_li_tl?ie=UTF8&camp=1789&creative=9325&creativeASIN=8566943503&linkCode=as2&tag=cordovil-20&linkId=b9d85b4b34f0077f4a8e142215d60563), por exemplo, quando o Estado decide não investir adequadamente em políticas de assistência a pessoas com doenças raras, graves e fatais. Aos raros que ela poupa, a necropolítica os põe em uma condição de quase morte, pois deixa as pessoas inertes, de forma a sequer terem forças para se rebelar contra o inaceitável. O prognóstico para as pessoas que vivem com doenças raras é bastante sombrio. Se nada for feito, já em 31 de dezembro de 2020, com o fim do estado de calamidade pública no país, não haverá piso emergencial em 2021. Sem piso emergencial e com demandas reprimidas por cuidados em saúde de todas aquelas pessoas (raras ou não) que deixaram de buscar assistência por conta da Covid-19, a conta não vai fechar. As demandas reprimidas vão desde a atenção básica até a alta complexidade (onde se concentra parte expressiva dos cuidados destinados a doentes raros). Com o cobertor curto, é o doente raro que pagará a conta mais uma vez. Dados do Ministério da Saúde apontam a queda de 61,4% nas cirurgias eletivas (não urgentes) no Sistema Único de Saúde (SUS), nos quatro primeiros meses da pandemia. Estas pessoas que delas precisam irão naturalmente demandá-las tão logo as circunstâncias permitam. Há também no seu calcanhar e já em execução a famigerada Emenda Constitucional 95/2016, que congelou os investimentos em saúde e demais áreas sociais até 2036. A EC 95 já havia fragilizado o SUS antes mesmo do surgimento da Covid-19. Agora, o problema se acentuou. A EC 95 e a pandemia parecem também já mostrar reflexos na incorporação de medicamentos de alto custo ao SUS, que neste último ano foi baixíssima ou quase nula. No campo jurídico, a situação também é bastante preocupante. [Está em curso no STF votação para definir o Tema 6](https://academiadepacientes.com.br/2020/08/26/stf-gilmar-mendes-pede-vistas-e-julgamento-decisivo-para-os-raros-e-suspenso/), que, se for mantida tendência observada até o momento na votação, fortalecerá o poder de certas instâncias governamentais em decidir se você deve ou não receber esta ou aquela terapia para doenças raras. Basta verificar o que tem se passado com o doente raro em termos de acesso a medicamentos, até o momento, para se ter uma ideia de quanto pode piorar, se a tendência dos votos dos ministros do STF se confirmar. Está em curso também, mas talvez fora de seu radar, o acirramento de promiscuidade entre Executivo e Judiciário (lembra da separação dos poderes? É fake!) em sua capacidade de azeitar a máquina necropolítica. Os [NAT-Jus](https://www.cnj.jus.br/programas-e-acoes/forum-da-saude-3/e-natjus/), associados à aplicação selvagem de conceitos derivados da [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/), que estão sendo empregados para deliberar sobre doenças raras, também compõem o arsenal à disposição dos praticantes da necropolítica, esta nova modalidade de caça. Aqui neste blog [falamos das “escolhas de Sofia”](https://academiadepacientes.com.br/2020/05/19/a-necropolitica-da-covid-19-a-pandemia-vai-renovar-os-sistemas-de-saude/) que estavam sendo feitas (talvez ainda persistam enquanto escrevo) nas UTIs para decidir quem teria acesso ao ventilador que poderia salvar sua vida na luta contra a Covid-19. Velhos, [deficientes e doentes raros foram para o final da fila](https://academiadepacientes.com.br/2020/04/15/entidade-sugere-que-pessoa-com-deficiencia-seja-considerada-grupo-de-risco/), tratados como descartáveis. Isto levou [ao clamor das sociedades de bioética](https://academiadepacientes.com.br/2020/04/21/vitoria-das-pessoas-com-deficiencia-contra-a-discriminacao-em-utis/) repudiando esta prática repugnante. Por conta disso tudo, recomendo que leiam o editorial (ver abaixo) publicado na Lancet, por Richard Horton, seu editor chefe. A Lancet é uma das mais importantes revistas médicas do mundo. O editorial fala sobre a perversidade letal do discurso da [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) econômica quando impingida sobre o que os antigos denominavam “a arte de curar” (medicina). Está na hora de começarmos a combater este discurso da [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) pela [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/), ao menos enquanto estamos vivos. Está na hora de dar um basta à necropolítica. Austeridade mata! E você pode ser a próxima vítima. Para ler o editorial traduzido da Lancet, [clique aqui](https://academiadepacientes.com.br/2020/09/12/economistas-sao-os-deuses-da-saude-global/). **Categorias:** Não categorizado --- ### [Acesso a medicamentos tem solução](https://academiadepacientes.com.br/acesso-medicamentos-tem-solucao/) **Published:** setembro 29, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O drama do acesso a medicamentos de alto custo no Brasil já não é novidade para ninguém. A judicialização da saúde ganhou as páginas de jornais e, nesse momento, muitos pessoas vivendo com doenças raras estão tendo que recorrer à Justiça para fazer valer o seu direito mais fundamental: o direito à vida. Grande parte deste drama tem a ver com o alto custo de medicamentos concebidos para atender uma pequena clientela, a das pessoas com doenças raras. Que a indústria tenha recebido incentivos para produzi-los e não tenha voltado seus olhos para outros ramos mais obviamente lucrativos do negócio é algo para se comemorar. Não fossem estes incentivos, muitos medicamentos que permitem uma sobrevida com qualidade por muitos anos a muitas pessoas não teriam sido produzidos (veja os casos da Hipertensão Arterial Pulmonar e do mieloma múltiplo, por exemplo). Esta é uma conquista do engenho e da inteligência humanas, e como tal, não deve ser depreciada. É errado e desonesto o argumento de que estes medicamentos seriam os grandes responsáveis pela piora da sustentabilidade financeira dos sistemas de saúde. Na falta de pesquisas sérias que comprovem tais afirmações, tudo isso é mera falação de autoridades. Estas mesmas autoridades que diariamente são denunciadas na mídia por malversar recursos públicos. Os medicamentos órfãos podem ser realmente caros, mas destinados a poucas pessoas! Assim, uma mão acaba lavando a outra ! O impacto orçamentário global em sistemas de saúde de medicamentos para tratar o diabetes, por exemplo, é gigantescamente maior ! E não se vê governos discutindo a necessidade de parar de financiar tais tratamentos. Ou prendendo os indivíduos com obesidade mórbida! Agora, de fato, algo mudou no horizonte dos sistemas de saúde nos últimos anos. Tais sistemas agora estão, entre outras coisas, sendo pressionados pela chegada ao mercado de medicamentos bastante inovadores **para tratar doenças que acometem milhões de pessoas**, como a AIDS, a hepatite C ou vários tipos de cânceres (como o câncer de mama, o melanoma metastático, o câncer de pulmão de não-pequenas células, para somente mencionar alguns). São medicamentos realmente incríveis, que muitas vezes prometem a cura ou uma duração bem mais curta do tratamento, com muito menos efeitos colaterais, quando comparados a terapias anteriores. Diante deste fenômeno, e como a economia é a ciência da administração de recursos escassos, natural que sobre para os doentes raros a acusação de responsáveis pela desgraça orçamentária. Diante do gestor, a dificil escolha: se o dinheiro não é de borracha e não estica, a quem devo beneficiar primeiro? A meia dúzia de doentes raros com medicamentos caros ou aos milhões de portadores de hepatite C? A resposta seria: depende. Numa [perspectiva utilitarista](http://164.41.147.254/academia/index.php/2017/08/31/precisamos-conversar-sobre-utilitarismo-e-custo-efetividade/), este gestor hipotético beneficiaria os portadores de AIDS e hepatite C , porque mais numerosos, e por se tratar de **conceder o maior bem possível ao maior número de pessoas**. Mas, numa perspectiva de **justiça social** , que inclusive foi aquela que inspirou a criação do Sistema Único de Saúde, a prioridade deveria recair sobre as pessoas que vivem com doenças raras, pela simples razão de que estes têm sido sistematicamente prejudicados pela ausência de alternativas terapêuticas por décadas a fio. Para discutir estas e outras questões e mostrar que soluções para o acesso aos medicamentos órfãos estão sendo buscadas no mundo inteiro, passaremos a tratar desse tema em uma série de posts. Assim, toda vez que você vir este selo abaixo em nossos posts, você saberá que tem solução! Só basta ter vontade política de implementar. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20768%20768%22%20width%3D%22768%22%20height%3D%22768%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22768%22%20height%3D%22768%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Não categorizado **Tags:** judicialização, justiça, utilitarismo --- ### [Cromossomo 17, locus 16, sítio 654.376](https://academiadepacientes.com.br/cromossomo-17-locus-16-sitio-654-376/) **Published:** novembro 12, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** As conquistas da nova genética permitiram o nascimento de novas identidades e grupos sociais. Os portadores de doenças raras ajudaram a cunhar o termo “biossocialidade”. Curiosamente, foi inspirado em uma associação francesa de pacientes com distrofia muscular que Rabinow cunhou este termo. Na primeira metade da década de 90, Paul Rabinow identificara, na França, a organização de coletivos sociais de nova espécie. Viu ali a inédita construção de identidades individuais e grupais, bem como de práticas, possibilitadas pela descoberta de novas técnicas de diagnóstico genéticas e do monitoramento de riscos e suscetibilidades, em processo que denominou “biossocialidade”. > No futuro existirão grupos formados em torno do cromossomo 17, locus 16, sitio 654.376 alelo com substituição de uma guanina (Paul Rabinow, 1996) Tratava-se de um grupo de pacientes que se reunia na Associação Francesa contra as Miopatias (AFM), discutia seus problemas, acionava as autoridades, colaborava com pesquisadores do genoma, doando sangue para estudos de DNA. Mais tarde, Heath, Rapp e Taussig se inspiraram nestas idéias para estudar novas táticas de ativismo entre pacientes, pautadas especialmente em atividades de *lobby* junto a políticos para votação de projetos de lei que, de alguma forma, beneficiassem terapêutica e socialmente tal clientela. Rapp então cunhou a expressão “cidadania genética” para dar conta deste exercício democrático de nova natureza. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20768%20576%22%20width%3D%22768%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22768%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O autor deste blog em um jantar com representantes da Associação Francesa Contra as Miopatias, em Lisboa, em novembro de 2007.Para Heath, Rapp e Taussig, os desenvolvimentos na área da genética dão origem a “novas formas de participação democrática, diluindo as fronteiras entre Estado e sociedade e entre interesses públicos e privados”. Ainda segundo elas, isto se manifestaria em um amplo espectro de lutas sobre identidades individuais, formas de coletivização clamando por reconhecimento e reivindicando expertise e acesso ao conhecimento. Na medida em que todos os seres humanos estão sujeitos a futuras sondagens genéticas sobre seus organismos, pode-se prever a construção de uma futura cidadania genética para todos. As associações de pacientes do tipo aqui retratado são os laboratórios onde estão sendo plasmados estes novos tipos de subjetividade que, em futuro breve, nos alcançarão a todos. Na verdade, os portadores de doenças raras são os pioneiros morais de uma sociedade que já se delineia no horizonte e invariavelmente nos constituirá a todos, em maior ou menor escala . Na esteira das contribuições de Heath, Rapp e Taussig, Novas e Rose sugerem que um novo tipo de cidadania se configura na atualidade: a “cidadania biológica”. Rose, mais adiante, irá usar a expressão para “englobar todos aqueles projetos de cidadania que ligam suas concepções acerca do que seja o cidadão a crenças sobre a existência biológica dos seres humanos”, tomados como indivíduos, homens, mulheres, linhagens, comunidades, populações, raças e espécies. Para Rose (2007, p. 135), a cidadania biológica é exercida no campo da esperança. Deste modo, este autor inspira-se em Sarah Franklin que lançara a idéia das “tecnologias da esperança”. Novas aprofunda nossa compreensão da “economia política da esperança” relacionada à biomedicina contemporânea. Ela seria composta pelo entrecruzamento de expectativas com ressonância emocional de vários atores que figuram no campo social da biomedicina: pacientes, familiares, pesquisadores clínicos, médicos, gestores em saúde, mídia etc. Na visão aguda de Rabinow, tais grupos passariam a ter “especialistas médicos, laboratórios, narrativas, tradições e uma verdadeira miríade de ‘pastores’ a ajudá-los a experimentar, compartilhar, intervir e compreender seu destino”. A vida torna-se um empreendimento estratégico nesta nova forma emergente que ora assume . Biologia deixa de ser destino e passa a ser um *script* assumido por cada doente raro, no seu dia-a-dia. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Você sabe como surgiram as tais "doenças raras"? (2)](https://academiadepacientes.com.br/voce-sabe-como-surgiram-as-tais-doencas-raras-2/) **Published:** novembro 9, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:**

Um certo paradoxo da sociedade moderna é o fato de a falta de opções terapêuticas para os portadores de doenças raras ser, em parte, resultado das crescentes demandas da sociedade por proteção da saúde pública, através da promoção de testes clínicos de medicamentos. É o que iremos ver a seguir. 

**Content:** A expressão “doenças raras”, tal como a concebemos hoje, surge como consequência de toda a polêmica envolvendo a publicação, nos Estados Unidos, na década de 1960, de uma medida legal: a Emenda Kefauver-Harris ou Emenda da Eficácia dos Medicamentos. Datada de 1962, ela alterou a Lei Federal de Alimentos, Medicamentos e Cosméticos (Federal Food, Drug and Cosmetic Act), publicada originalmente em 1938. A Kefauver-Harris foi responsável pela reestruturação completa da forma pela qual os medicamentos eram aprovados nos Estados Unidos (e depois em todo o mundo), afetando até mesmo decisões a respeito de quais deles desenvolver. Foi um dos mais importantes acontecimentos a definir a evolução do cenário regulatório-industrial dos Estados Unidos, desde a década de 1930. A nossa [ANVISA](https://pt.wikipedia.org/wiki/Ag%C3%AAncia_Nacional_de_Vigil%C3%A2ncia_Sanit%C3%A1ria), criada em 1990, é fruto destas mesmas preocupações de Estado relativas à segurança e eficácia de medicamentos. [Sulfanilamida](https://www.portaleducacao.com.br/conteudo/artigos/enem/historia-da-sulfanilamida/41763) em 1938; [talidomida](https://pt.wikipedia.org/wiki/Talidomida) em 1960. Se a Lei Federal de Alimentos, Medicamentos e Cosméticos de 1938 fora inspirada pela tragédia da sulfanilamida, os sinistros efeitos da talidomida, em 1960, foram responsáveis pela publicação da Emenda Kefauver-Harris. De fato, a Emenda da Eficácia dos Medicamentos, como também é conhecida, introduziu novas exigências de eficácia e segurança no processo regulatório da assistência farmacêutica nos Estados Unidos, que contribuíram significativamente para o surgimento do que hoje ficou conhecido como “[medicamento órfão](http://www.eurordis.org/pt-pt/content/o-que-e-um-medicamento-orfao)”. Tais exigências relacionavam-se a aspectos de segurança e eficácia e se materializavam em medidas que tratavam da aprovação, testes clínicos, a rotulagem, a publicidade e a fiscalização da indústria farmacêutica. Reação à tragédia da talidomida, substância que provocou defeitos congênitos em milhares de crianças, contraídos durante a gestação, a Emenda da Eficácia dos Medicamentos obrigou os fabricantes de medicamentos a oferecerem prova de eficácia e segurança de seus produtos por meio de testes clínicos, retroativamente a 1938. A reação dos fabricantes foi descontinuar a produção dos medicamentos cuja realização de testes clínicos pudesse se revelar cara, dadas a escassez e dispersão geográfica dos pacientes voluntários para pesquisas a serem recrutados. Assim, do dia para a noite, cidadãos norte-americanos passaram a não contar com medicamentos de que já faziam uso e a disposição da indústria para produzir medicamentos para doenças pouco frequentes diminuiu ainda mais. #### E no Brasil, quando é que se começa a falar de “doenças raras”? No Brasil, o tema “doenças raras” parece ganhar relevo no ano de 2009 com a realização do [I Congresso Brasileiro de Doenças Raras](https://todasaude.wordpress.com/tag/i-congresso-brasileiro-de-doencas-raras/), em São Paulo, com o patrocínio da Fundación Gêiser e apoio do vereador Ushitaro Kamia (DEM-SP). Este evento antecede a participação de delegação brasileira na VI Conferencia Internacional sobre Doenças Raras e Medicamentos Órfãos, realizada em Buenos Aires, em março de 2010. Também em 2010, mais precisamente no dia 28 de fevereiro, foi realizada em São Paulo a Primeira Caminhada de Apoio ao Portador de Doenças Raras, com a chancela da Secretaria Municipal da Pessoa Deficiente e com Mobilidade Reduzida (SMPED). O evento fez parte das comemorações do Dia Mundial das Doenças Raras, lançado pela Organização Nacional de Doenças Raras (NORD) em 2009, nos Estados Unidos. Até onde pudemos apurar, portanto, a primeira menção no Brasil a “doenças raras” enquanto objeto de mobilizzação de pacientes se dá em 2009. A fascinante história das doenças raras ainda não acabou de ser contada. No próximo post, vamos revelar como se deram os primeiros passos para a construção dos movimentos de pacientes com doenças raras. #### Moral da história Como você pode ver, Um certo paradoxo da sociedade moderna é o fato de a falta de opções terapêuticas para os portadores de doenças raras ser, em parte, resultado das crescentes demandas da sociedade por proteção da saúde pública, através da promoção de testes clínicos de medicamentos, antes de sua comercialização. Esta exigência, como vimos, é produto da Emenda Kefauver-Harris. Na verdade, os testes clínicos serão responsáveis por uma dupla penalização dos portadores de doenças pouco frequentes: A primeira, por seu papel central na definição do que hoje se conhece como “doenças raras”. Não fosse a exigência de testes clínicos para verificação de eficácia e segurança de medicamentos, a expressão “doenças raras”, no sentido que hoje lhe damos, talvez jamais tivesse sido criada. A segunda, quando da tomada de decisão pelas autoridades regulatórias para fornecimento de medicamentos aos seus portadores. Em tese, esta deveria ser amparada pela busca da melhor evidência científica para tal, que sempre está condicionada ao “poder estatístico” dos achados verificados em testes clínicos. No entanto, dado o escasso número de portadores destas doenças (quando tomadas individualmente), tal poder estatístico, que agregaria ‘cientificidade’ à decisão, é difícil de ser obtido, como se verá futuramente neste blog. A nosso ver, este é um dos fatores que contribui para a judicialização da saúde. Mas esta é história para outro post! **E aí, gostou? Então curte este post e compartilha ! Pode comentar também!** Nota da Redação: Logo após a publicação deste post, Regina Próspero, presidente do Instituto Vidas Raras e ABRAMPS – Rarissimas Brasil, nos mandou a seguinte mensagem, pela qual lhe agradecemos: --- *Claúdio* *Boa tarde.* *Estava lendo o post no blog academia de pacientes, e devo parabeniza-lo. Muito bom o texto. Porém, acredito ser necessário corrigi-lo em relação ao surgimento do termo doenças raras no Brasil, drogas órfãs e movimentos de associações sobre estes temas.* *Nossa associação trabalha no tema Drogas Órfãs desde 2001 quando soubemos que estava em fase 2, pesquisas clínicas para MPSs, das quais fomos protagonistas em todas elas.* *Nos envolvemos em movimentos em prol da saúde de pacientes de doenças raras e defendendo (juntamente com outras associações) a regulamentação destas como drogas Órfãs desde 2007, quando da primeira audiência pública no Senado, sobre este tema: direito do tratamento das doenças raras, que culminou na audiência pública no STF em 2009.* *Estávamos junto de outras associações de pacientes no 1 encontro de Doenças Raras que aconteceu em SP e também na comitiva que foi a Buenos Aires, todos estes momentos, muito bem lembrados por você.* *Enfim, acredito que vale a pena mostrar a trajetória que antecede 2009,* Fico à disposição, Abraços, --- Feito o adendo, a partir de informações dadas gentilmente por Regina Próspero e não verificadas por mim, informo que, na realidade, me baseei nos critérios de Ciência da Informação e Informação Científica para definir o nascimento oficial de um campo de saber, neste ou naquele país. De fato, a Ciência da Informação ensina que uma maneira de constatar o nascimento de um novo campo de saber é a realização de congressos nacionais ou internacionais. Agradecemos a Regina por sua observação e conclamamos a todos os pacientes para fazer como ela, quando o assunto assim o exigir. **E aí, gostou? Então curte este post e compartilha ! Pode comentar também!** **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** história --- ### [Biogen divulga comunicado sobre decisão da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/biogen-divulga-comunicado-sobre-decisao-da-conitec/) **Published:** novembro 6, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ABiogen divulgou no dia de hoje (6/11) nota distribuída a pacientes com Atrofia Muscular Espinhal e seus familiares sobre apreciação inicial da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) a respeito da indicação de Spinraza® para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos 2 e 3. Diz a nota: > **Comunicamos que, no dia de hoje, 06 de novembro de 2020, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) publicou a ata referente à sua 92ª reunião, em que apreciou inicialmente o nusinersena para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal 5q (AME) tipos 2 e 3. De acordo com a ata, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) recomendou o encaminhamento à consulta pública com parecer desfavorável.** > > **Não temos informações, nesse momento, sobre qual a avaliação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para chegar a essa conclusão. Esperamos que nas próximas semanas se tornem públicos tanto o vídeo da plenária, quanto o relatório preliminar completo, que irá à consulta pública.** > > **Compartilharemos mais informações quando estas se tornarem disponíveis, mas nesse meio termo, não deixe de nos contatar para esclarecer qualquer dúvida. Sei que é um momento difícil e até mesmo frustrante, mas nos dedicaremos ao máximo para rever a situação.** > > **Muito obrigada e fiquem bem!** **Categorias:** Notícias --- ### [Você sabe como surgiram as tais "doenças raras"? (1)](https://academiadepacientes.com.br/voce-sabe-como-surgiram-as-doencas-raras/) **Published:** novembro 6, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:**

Muita gente gosta de dizer que as "doenças raras", tais como as conhecemos hoje, foram invenção da indústria farmacêutica. Nada mais longe da verdade! Aqui você acompanha a primeira parte desta história fascinante de construção de uma nova categoria classificatória na medicina no século 20.

**Content:** Você deve já ter se perguntado: Como surgem as tais “doenças raras”? Sempre existiram? São invenção da indústria farmacêutica? De todo modo, penso que você deve ter curiosidade de saber como isso tudo começou, pois grande parte de sua vida, como já deve ter percebido, é fortemente determinada por estas duas palavrinhas quase inocentes. Então vamos começar nossa viagem através desse conceito. Em primeiro lugar, você poderia pensar que “doenças raras” é sinônimo de “doenças pouco frequentes” ou “afecções pouco comuns”. Na realidade, atualmente, é um conceito um pouco mais preciso que estes, mas ainda vago. Isso porque no Brasil, por exemplo, é qualquer doença que acometa **até** 65 a cada 100 mil indivíduos, ou **até** 1,3 pessoas a cada 2 mil. Na Europa, é aquela que atinge uma pessoa a cada 2 mil. Já, nos EUA, é qualquer doença que afete **menos de** 200 mil pessoas. Para começo de conversa, você precisa saber que, antes de meados da década de 1970, ninguém poderia imaginar que milhares de patologias totalmente distintas (hoje algo entre 6 mil a 8 mil) poderiam ser agrupadas em uma categoria comum (“doenças raras”) somente tendo a baixa frequência a lhes unir. Por exemplo, sabemos que, entre as décadas de 1950 e 1960, a expressão “doenças raras”, assim no plural, seria empregada somente para agrupar doenças em função de um órgão, ou de uma característica biológica ou clínica partilhada. Exemplos: doenças raras do esqueleto, doenças raras da pele ou complicações raras dos problemas cardíacos. E qual a função deste registro de doenças pouco frequentes na época? Auxiliar o clínico na identificação das mesmas, caso topasse com alguma delas em sua prática. #### A passagem da medicina artesanal para a medicina industrial O surgimento do conceito de “doenças raras”, tal como as concebemos hoje (ou seja, um agrupamento de doenças as mais variadas, tendo em comum somente sua raridade) se dá em um contexto de transformações substanciais na prática médica, ocorridas a partir da década de 1970. Há quem fale até mesmo na transição de uma medicina artesanal para uma industrial. E como se daria isso? Se você se debruça sobre a história da medicina contemporânea ocidental pode constatar uma série de fenômenos convergentes e que poderiam ter modificado o estatuto dos pequenos números na prática médica, em movimento primeiramente iniciado nos Estados Unidos. As transformações observadas pela medicina em meados do século passado geraram fatores predisponentes (mas não determinantes, como se verá mais adiante) à crescente marginalização das doenças pouco prevalentes. O primeiro foi certa ênfase na estatística e na quantificação para a construção de evidências acerca da eficácia de tratamentos, como já mencionamos acima. O segundo foi o rearranjo institucional da Medicina, a partir do surgimento da bioética, com seus impactos notáveis sobre o conceito de “responsabilidade médica”. ##### Marginalização das doenças pouco frequentes pelas estatísticas De fato, desde a década de 1970, observa-se um emprego crescente de métodos quantitativos na medicina, especialmente para a avaliação da eficácia de tratamentos. Assim, pode-se inferir que, a partir deste momento, as doenças pouco frequentes passem a ser marginalizadas, pelo prestígio crescente conferido ao emprego de ferramentas estatísticas na medicina, que naturalmente passará a se interessar por um número relevante de casos da mesma doença, maior do que aquele que uma doença pouco frequente poderia oferecer. ##### Marginalização das doenças pouco frequentes por uma nova divisão social do trabalho médico Em meados do século passado, começa a se observar uma mudança do conceito de “responsabilidade médica”, em movimento em grande parte estimulado pelo surgimento da Bioética. Neste momento, os pesquisadores clínicos perdem algo de seu prestígio e os médicos vêem suas atividades profissionais agora reguladas por terceiros, Todo um aparelho burocrático é montado para regular a atividade médica, com predileção maior por situações frequentes, previsíveis e bem conhecidas. Dessa situação, a divisão de tarefas que passa a operar na ordem médica é de natureza complexa, com ênfase na padronização de práticas e de produtos, características da produção de massa. Padronização de procedimentos que naturalmente se debruçará com mais interesse sobre doenças mais frequentes, dadas as dificuldades operacionais de se padronizar procedimentos em situações pouco frequentes. É quando surge também a [Medicina Baseada em Evidências](http://academiadepacientes.com/2017/08/05/voce-sabe-como-surgiram-as-doencas-raras/), que nos dias de hoje assume um papel crucial e muitas vezes nefasto sobre a vida dos portadores de doenças raras, como iremos ver ao longo destes posts que aqui publicaremos. Importante ressaltar também que a indústria farmacêutica (e a medicina) vive na década de 1970 uma transição importante, com o incremento de investimentos em tecnologia. E quem fala em indústria (qualquer que seja ela) fala em produção em massa. E produção em massa tem pouco a ver com o ocasional, o esporádico, o pouco frequente. Neste caso estaríamos falando de produção artesanal, não é mesmo? Daí podemos inferir o surgimento de maior pragmatismo com relação a decisões sobre que medicamentos produzir. Passa a ficar desinteressante para a indústria produzir medicamentos e outras tecnologias de saúde para ‘meia dúzia de gatos pingados’. Vê-se aqui que, desde meados do século passado, vão se dando as condições que culminarão em certo desprestígio de doenças pouco frequentes, em movimento iniciado pelos Estados Unidos, que depois alcançará o mundo. Mas a razão definitiva e crucial para o surgimento da expressão “doenças raras” não será nenhuma destas mencionadas. Vai ficar para nosso próximo post! ***E aí, gostou deste começo de história das “doenças raras”? Se gostou, dá uma curtida aqui embaixo ! Ou faz um comentário!*** **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** história --- ### [Quando números só não bastam](https://academiadepacientes.com.br/quando-numeros-so-nao-bastam/) **Published:** outubro 2, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O blog [Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br) tem visto com satisfação o crescimento de uma produção acadêmica independente e baseada em altos padrões de qualidade, onde se pode ter uma visão mais isenta e qualificada sobre a real atuação de instituições ligadas ao governo, sejam elas quais forem. Isto é bom para que você possa cobrar das autoridades o que elas realmente precisam fazer. Tem sido uma tradição no meio acadêmico a crítica da atuação de instituições realizada por pesquisadores das Ciências Sociais em publicações científicas de renome, nacionais e internacionais. A liberdade de pesquisa tem sido, aos trancos e barrancos, direito constitucional nesse país. Até quando deixarem. A verdade das coisas só tem vindo à luz porque ainda desfrutamos de alguma liberdade acadêmica, ora sob ameaça. Esta liberdade permite que você, leitora ou leitor, tome conhecimento da realidade dos fatos para além da cortina de fumaça que assessorias de imprensa, departamentos de relações públicas e consultorias de imagem buscam promover. É desta forma que vejo o cuidadoso trabalho acadêmico de Tania Yuka Yuba que resultou em uma tese de doutorado apresentada à Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo (2018) intitulada *Política Nacional de Gestão de Tecnologias em Saúde: um estudo de caso da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), defendida em fevereiro de 2019.* Orientada por Patrícia Coelho de Soárez, a tese traz revelações interessantes para quem está acostumado a ver somente a versão oficial que gestores de saúde costumam apresentar sobre sua atuação. A tese teve como objetivo “compreender o processo de implementação da Política Nacional de Gestão de Tecnologias em Saúde (PNGTS), utilizando a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) como estudo de caso”. A pesquisa que abarca o período de 2012 a 2016 consistiu de duas etapas, portanto os achados se referem apenas a este período de análise. Na primeira, foram analisados documentos formais (arcabouço legal e relatórios de recomendação da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) no período estudado). Foram pesquisados 199 relatórios da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Na segunda, foram realizadas entrevistas com atores-chave e análise qualitativa das mesmas. O estudo em questão não é específico para terapias em doenças raras (foco deste blog), mas, dada sua relevância, resolvemos comentá-la aqui. Pode-se inferir que, se para medicamentos em geral, foram observados os problemas ali elencados, no campo das terapias para doenças raras a situação deve ser mais complexa. Os meus comentários seguem abaixo **sempre destacados em vermelho**. O restante é extraído *ipsis literis* da referida tese, com alguns destaques (sublinhados ou em negrito) nossos. ##### Demandas internas x Demandas externas “Na análise dos relatórios de recomendação, dentre os 101 relatórios em que a tecnologia foi recomendada para incorporação, 83 (82,2%) referiram-se às demandas internas \[provenientes do governo\], 13 (12,9%) às demandas externas \[provenientes do setor privado\] e 5 (4,9%) às demandas mistas. Em relação às 83 demandas internas, apenas 8 (9,6%) apresentaram um relatório completo de ATS; em contrapartida, dentre as 13 demandas externas, 10 (76,9%) apresentaram um relatório completo de ATS. (…) Quando se observa a realização de avaliação econômica em saúde e o cálculo da [Razão de Custo-Efetividade Incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/), essa proporção diminui: dentre as demandas internas, apenas 6 (7,2%) relatórios apresentaram esses dados, e **dentre as demandas externas, 5 (38,5%).** A relação demandas internas x demandas externas deveria preocupar, a meu ver, notadamente no que diz respeito à massiva aprovação das internas (82,2%) em comparação às externas (12,9%). O predomínio das demandas internas sobre as externas se mantém na atualidade. Segundo dados oficiais divulgados recentemente, e que contabilizam números até agosto deste ano, das 844 demandas avaliadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) desde sua criação, 462 (54%) foram internas, 382 externas (45%) e 126 (15%) não conformes. Desconhece-se a atual taxa de preponderância das demandas internas sobre as externas no que se refere à recomendação de tecnologias ao SUS pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Ou, melhor dizendo, quanto das demandas internas receberam recomendações favoráveis até o momento (podemos verificar mais adiante). Ainda que o arcabouço legal sobre o tema vigente no país determine a obrigatoriedade do envio à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) de estudos de avaliação econômica de tecnologias em saúde, duas exceções foram criadas *a posteriori* que flexibilizam tal regra. Uma é o artigo 29 do Decreto no 7.646, que regulamenta processos de avaliação para incorporação no SUS e prevê a possibilidade de processos administrativos simplificados, quando for o caso, de interesse público. Resta saber o que definiria “interesse público”. É do “interesse público” entregar terapias para doenças raras que acometem pequeno número de pacientes, via de regra? Isso não aumentaria o “[custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/)” tão caro aos membros da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)? Segundo o referido artigo, e como destaca a autora em sua tese, as tecnologias que se enquadram nessa avaliação simplificada: (…) tratam de ampliação de uso de tecnologias, nova apresentação de medicamentos ou incorporação de medicamentos com tradicionalidade de uso. Todas essas demandas envolvem tecnologias de baixo custo e baixo impacto orçamentário para o SUS e estão relacionadas à elaboração ou revisão de protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas (PCDT). De forma perspicaz, Tania aponta em sua tese dois problemas nesta definição: A primeira diria respeito ao que se definiria como “tradicionalidade de uso” e a segunda seria o que se definiria como “baixo custo e baixo impacto orçamentário”, dado que não existe um critério estabelecido na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para essa classificação. De fato, em *live* recente, a diretora da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) informou que o Brasil não possui um limiar formal de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), e que cada membro do Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) “teria um valor em sua cabeça”. Assim, decisões que se pretenderiam objetivas e científicas sempre correriam o risco de se transformar em decisões políticas, dados os valores “que cada um tem em sua cabeça”. A segunda exceção que desobrigaria demandas internas de se fazerem acompanhar por avaliações econômicas é a Portaria no 26 de 2015, que aprova os requisitos mínimos para submissão e análise de proposta de incorporação, alteração e exclusão de tecnologias em saúde no SUS, quando essa for de iniciativa do Ministério da Saúde e de Secretarias de Saúde dos Estados, dos Municípios e do Distrito Federal. Nela, lê-se que “a apresentação de um estudo de avaliação econômica deve ser apresentado se houver, não existindo, por outro lado, essa obrigatoriedade quando o demandante é órgão do governo”. Cumpre destacar que as avaliações econômicas devem ser mandatoriamente apresentadas à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) nas demandas do setor privado àquela Comissão. Não obstante a eventualidade de haver boa intenção em todas estas demandas internas que dispensam avaliações econômicas, a possibilidade de qualquer agente público apresentar uma demanda em forma simplificada, sem incluir avaliações econômicas, e vê-la aprovada, é uma brecha convidativa na lei para atos de corrupção, a nosso ver. E se levamos em conta que medicamentos de alto custo são focos frequentes em atos de corrupção divulgados pela mídia, com o concurso de agentes públicos (sim, sim, nem todos são santos), pode se imaginar que estas exceções favorecem o uso ineficiente e irracional (e eventualmente criminoso) de recursos escassos. A pesquisadora aponta outro dado curioso que nos tinha escapado. Sem um [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) formal e explícito, o que é ou não custoefetivo para a referida comissão pode variar ao sabor das marés e conforme o caso. Outra brecha para atos com eventual discricionariedade técnica de baixa qualidade técnica (e predominantemente políticos). ##### Falta de familiaridade com avaliações econômicas No período analisado (2012-2016), observou-se “dificuldade para o desenvolvimento de estudos de avaliação econômica”. Segundo a autora, no caso do Brasil, essa dificuldade “vem da falta de dados disponíveis, tanto econômicos quanto clínicos”. “Adicionalmente, os membros do plenário demonstraram dificuldade para lidar com dados econômicos, já que consideram evidência científica apenas os dados clínicos”. A pesquisadora, em sua tese, tenta dar uma possível explicação para este fato. “Uma possível explicação é a formação da maioria deles na área da saúde, o que propicia a legitimação de dados clínicos e o desconhecimento na área econômica, gerando dificuldades de compreensão desse tipo de informação; explicitaram ter muita desconfiança nesse tipo de informação pois acreditam que há muitas incertezas envolvidas”. Tania Yuba observa em seu estudo um detalhe interessante. Na verdade, diferentemente de outros países, como o Reino Unido, por exemplo, as Avaliações de Tecnologias de Saúde não foram aqui originalmente implantadas por economistas da saúde, mas sim por profissionais de saúde pública, o que poderia explicar parte da desconfiança de parte destes agentes com relação a avaliações econômicas. De fato, o campo da Economia da Saúde ainda é incipiente no Brasil, não obstante o fato de grande parte dos relatórios de não recomendação desta ou daquela terapia para doenças raras ser motivada por alegados problemas com sua custoefetividade (uma dimensão das avaliações econômicas). “Os membros do plenário da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) precisam trabalhar com esses dados científicos disponíveis, cheio de incertezas e fragilidades, quando precisam tomar uma decisão quanto à incorporação ou não de uma tecnologia. Quando há muitas incertezas, e os membros do plenário se sentem inseguros e não tem confiança em relação aos dados apresentados, o plenário prefere não tomar uma decisão favorável e solicitar a apresentação de mais estudos. Não está claro até o momento quantas vezes o Plenário demandou mais estudos para sua decisão e qual o papel desta nova remessa em eventual recomendação da tecnologia em análise. “A confiança do plenário em relação aos dados de eficácia/[efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e segurança é uma premissa básica para a aprovação de uma tecnologia. Mesmo com a apresentação de modelos matemáticos e uma análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) demonstrando uma superioridade da tecnologia apresentada, caso os dados clínicos não tragam confiança para os membros do plenário, eles optam pela não aprovação da tecnologia”. Pergunta deste que vos fala: como se pode adquirir confiança nos dados econômicos apresentados (e eventualmente deliberar com conhecimento de causa) quando o Plenário desconhece, ao que parece, rudimentos das avaliações econômicas, a julgar pelo que afirmaram nas entrevistas constantes na tese? ##### Transposição de modelos de outros países “O modelo da política de ATS brasileiro foi influenciado pelas agências de ATS internacionais da Austrália, Canadá, Espanha e Reino Unido, essa última com maior influência (…). No entanto, é imprescindível reconhecer que o contexto brasileiro é outro, um país de média-alta renda (na realidade o Brasil é país de renda média), onde a condução das políticas acontece de forma muito diferente de um país desenvolvido”. (…) No Brasil, de forma geral, os recursos humanos que procuraram formação na área de ATS foram da área da saúde, diferentemente de alguns países europeus, em que esse movimento aconteceu com os recursos humanos na área de economia. No Reino Unido, por exemplo, a universidade que teve um papel essencial na disseminação da ATS ao redor do mundo foi a Universidade de York, com o CHE (Centro de Economia da Saúde – Center for Health Economics) e sua equipe robusta na área de economia. “Os representantes no plenário da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) possuem, na sua maioria, formação básica em saúde, o que pode ter influenciado no maior desenvolvimento da análise das evidências de dados clínicos e segurança quando comparado aos dados econômicos. Essa dificuldade de lidar com os dados econômicos e modelos matemáticos, tidos como algo complexo, que não corresponde à realidade, ficou evidenciada nas falas dos entrevistados como sinônimo de insegurança”. Aqui o que me causa estranheza é o fato de ser predominante nas razões elencadas para não recomendação de terapias para doenças raras pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) argumentações de caráter econômico. Tania nos revela que os membros do Plenário entrevistados alegaram desconhecimento ou mesmo desconfiança acerca das avaliações econômicas enquanto tais (e não as especificamente apresentadas à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). Diante desse achado, o que podemos concluir acerca da razoabilidade das decisões da Comissão no que se refere a terapias para doenças raras (e outras em geral)? Seriam elas baseadas em justificações bem acertadas e robustas vis-a-vis o estado-da-arte da [farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/)? ##### Instabilidade político-institucional “Além disso, observou-se que há uma falta de estabilidade político-institucional e de instrumentos para garantir a aplicação da lei (enforcement), gerando instituições frágeis que dificultam a implementação da política de ATS. Essa fragilidade pode ser ilustrada pelo fato de os membros do plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) serem representantes de instituições e estarem na função por indicação política, gerando alta rotatividade dos cargos. Os cargos técnicos do DEGITS possuem diversos tipos de vínculos (estatutário, CLT e contratos junto à OPAS), além de diferença na remuneração, o que torna difícil manter um corpo técnico por longos períodos”. “Sabendo que as instituições no contexto brasileiro são frágeis e que o processo de incorporação de tecnologias em saúde envolve diferentes grupos de interesses, com tensões e divergências entre eles (pesquisadores, produtores, gestores, profissionais de saúde, serviços de saúde, seguradoras privadas de saúde e consumidores, é importante pensar mecanismos de fortalecimento das instituições para que os interesses não gerem assimetrias e não se sobreponham aos interesses da sociedade”. Destacamos aqui alguns aspectos abordados por Tania Yuba em sua tese de doutorado. Ela se refere a fatos acontecidos até 2016. Eventual confirmação de suas conclusões na atualidade depende de novos estudos empíricos. **Fontes:** Yuba TY. [*Política Nacional de Gestão de Tecnologias em Saúde*: um estudo de caso da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS](https://teses.usp.br/teses/disponiveis/5/5137/tde-17042019-092843/pt-br.php) \[tese\]. São Paulo: Faculdade de Medicina, Universidade de São Paulo; 2018. [*Challenges to decision-making processes in the national HTA agency in Brazil: operational procedures, evidence use and recommendations*](https://teses.usp.br/teses/disponiveis/5/5137/tde-17042019-092843/pt-br.php) **Categorias:** Radar ATS **Tags:** ATS, Conitec, transparência --- ### [Margareth Mendes, o eculizumabe e o preço do seu amanhã](https://academiadepacientes.com.br/margareth-mendes-o-eculizumabe-e-o-preco-do-seu-amanha/) **Published:** fevereiro 26, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20314%20342%22%20width%3D%22314%22%20height%3D%22342%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22314%22%20height%3D%22342%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Margareth Maria Araujo Mendes, 45 anos, mineira, cientista social especializada em juventude contemporânea, faleceu na madrugada de hoje por complicações de uma doença ultrarrara, a [hemoglobinúria paroxística noturna](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hemoglobinuria-paroxistica-noturna/). As complicações advieram pela suspensão da entrega pelo Ministério da Saúde do medicamento Soliris, em franco descumprimento de ordens judiciais para fornecê-lo, fato que se repete em centenas de casos nestes momento. Há casos de portadores de doenças raras sem receber o medicamento que lhes garante a vida há seis meses, mandatórios por determinação judicial. Em 23 de agosto de 2017, ela nos deu o depoimento que segue abaixo. Reproduzi-lo hoje é nossa singela homenagem a esta combativa amiga. Que Deus possa recebê-la na plenitude de sua graça.** Margareth Mendes, mineira, vive com [hemoglobinúria paroxística noturna](https://pt.wikipedia.org/wiki/Hemoglobin%C3%BAria_parox%C3%ADstica_noturna) (HPN). Recentemente, leu aqui neste blog um post que lhe recordou o quanto o filme citado a tinha impressionado. Agora, ela conta para nós o que é viver à espera de um medicamento que é incerto, apesar da decisão judicial que lhe assegura o direito de recebê-lo. https://youtu.be/XUSt9oZUTrs > O filme “O Preço do Amanhã” mexeu profundamente comigo. As pessoas carregam implantado no antebraço um relógio digital que marca seu tempo de vida… Não pude deixar de comparar esse relógio com a medicação que recebo a cada 14 dias no Hospital das Clínicas de Belo Horizonte. Tenho uma doença rara, HPN, que é uma doença muito grave e mortal sem o tratamento. Só existe um medicamento disponível no mundo para essa enfermidade que custa muito caro e é impossível ser comprado por qualquer pessoa que dele necessite. > > Há quatro anos vou ao hospital para fazer a infusão do medicamento que consegui através de uma ação judicial contra a União, lutando por um direito que está claro em nossa Constituição em seu Art. 196 “Saúde é um direito de todos e um dever do Estado”. Sinto que o efeito do medicamento começa a passar no 12º dia. É como os ponteiros do relógio do filme, “meu relógio” vai diminuindo seu tempo. > > No hospital, gota a gota, o remédio vai entrando pelas minhas veias e vou sentindo a esperança de seguir viva pulsando em mim. Tudo parece muito simples e até bonito, mas cada vez o acesso a esse direito é mais difícil e, mesmo com a ação ganha, nos é negado o medicamento. > > Tem ocorrido atraso na compra desse medicamento e vidas já se perderam. Sem ele, os médicos falam que não chego a viver dois anos. Assim como no filme, querem limitar nossa vida! Não tenho medo da morte, mas enquanto eu viver, vou lutar pela garantia do direito ao tratamento, não só meu, mas de todas as pessoas com doenças raras, que levam consigo esse “relógio”. Margareth Mendes **Categorias:** Pessoa Rara **Tags:** HPN, pessoa rara --- ### [Como fazer as doenças raras entrarem na Saúde Coletiva?](https://academiadepacientes.com.br/primeiro/) **Published:** novembro 2, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:**

As pessoas que vivem com doenças raras muitas vezes se perguntam por que seus problemas não são melhor compreendidos por gestores de saúde ou por pesquisadores em ciencias sociais no País. Parte da resposta pode estar no modo como a Saúde Coletiva se constituiu no Brasil.

**Content:** Quem depende do [Sistema Único de Saúde](http://academiadepacientes.com/2016/10/24/primeiro-post-do-blog/) , tendo uma doença rara ou sendo familiar de uma pessoa vivendo com ela, tende a desconhecer a cultura política que plasmou o SUS na década de 1980. Por isso talvez não compreenda parte importante dos problemas que enfrenta quando precisa recorrer a ele, nesta condição. Na verdade, o SUS é um dos poucos sistemas de saúde do mundo que aceitou o desafio de oferecer cobertura universal em saúde para mais de 100 milhões de habitantes. Em alguns pontos é bem-sucedido neste intento (como na [atenção básica](http://academiadepacientes.com/2016/10/24/primeiro-post-do-blog/)), mas em outros talvez deixe a desejar, como no setor de [alta complexidade](http://academiadepacientes.com/2016/10/24/primeiro-post-do-blog/), que em algum momento será demandado pelos portadores de doenças raras que não possam arcar com os custos dos planos de saúde. O SUS na realidade é fruto do que ficou conhecido como [Reforma Sanitária](http://academiadepacientes.com/2016/10/24/primeiro-post-do-blog/) e que nada mais foi do que um projeto de reforma política do País, a partir do vetor da saúde, em contexto de resistência contra a ditadura. Suas bases teóricas, metodológicas e operacionais assentam-se no que se conhece como [Saúde Coletiva](http://academiadepacientes.com/2016/10/24/primeiro-post-do-blog/), uma jabuticaba, produto tipicamente nacional, por assim dizer, que [apresenta diferenças](http://academiadepacientes.com/2016/10/24/primeiro-post-do-blog/) com aquele campo de que provavelmente você já ouviu falar: a Saúde Pública. Assim de forma bem resumida, podemos dizer que a Saúde Coletiva enquanto campo de estudos e pesquisas se baseia em um tripé: **Epidemiologia**, **Ciências Sociais** e **Avaliação de Políticas Publicas**. E aí começam os problemas para doentes raros. Quando se trata de **Epidemiologia,** temos limitações em ver os interesses dos doentes raros contemplados de forma adequada porque a epidemiologia convencionalmente é uma ciência de grandes números! E os raros em cada uma de suas doenças são em pequeno número, não é mesmo? Em termos de **Ciencias Sociais,** o problema é um pouco diferente. Aqui, tem a ver com as abordagens usualmente empregadas para investigar fenômenos sociais em Saúde. Em Ciências Sociais da Saúde, três abordagens teóricas são mais usuais. Mas existem sérias limitações nestas abordagens que têm dominado a análise sociológica convencional das transformações dos cuidados em saúde (economia política/Marx, dominância profissional/Talcott Parsons e governamentalidade/Foucault). Embora úteis para evidenciar as relações entre poder, desigualdade e dominação e reivindicar justiça distributiva, tais abordagens convencionais se revelam insuficientes para estudar as mútuas relações entre conhecimento/inovação e organização dos sistemas de saúde, que é o caso, quando se pensa em doenças raras. Finalmente, temos o campo das **Avaliações de Políticas Públicas** como parte do tripé que compôe a tal da Saúde Coletiva. Aqui, os portadores de doenças raras podem ter alguma esperança de ver estudos interessantes que lhes esclareçam sobre limitações e vantagens das políticas relacionadas às doenças raras no Brasil, como a Portaria 199. O professor Natan Monsores, colaborador deste blog, escreveu com Adriana Modesto um [interessante artigo](http://academiadepacientes.com/2016/10/24/primeiro-post-do-blog/) sobre raras com esta perspectiva. Mas, como as políticas públicas sobre raras ainda são relativamente recentes no País, ainda carecemos de mais artigos nesta perspectiva. Em parte por conta desta cultura política que funda o SUS, os doentes raros enfrentarão desafios na efetiva consolidação de seus direitos. O campo do acesso a medicamentos de alto custo (para raras a grande maioria dos medicamentos é de alto custo) é altamente problemático por uma certa visão empobrecida do que seja “valor” por parte das autoridades regulatórias (mas essa conversa fica para depois). Enfim, eu diria que, somente com novas perspectivas teóricas, ainda não dominantes no Brasil ou sequer presentes na Saúde Coletiva, os doentes raros e seus familiares, assim como a comunidade científica, verão o tema que lhes diz respeito adequadamente tratado em termos epistemológicos e sociológicos. Este blog representa o primeiro passo mais sistemático neste sentido. **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** saúde coletiva, SUS --- ### [Folha: Doenças raras e descumprimento sistemático de ordens judiciais](https://academiadepacientes.com.br/monica-bergamo-doentes-raros-tem-dificuldade-de-obter-tratamento-mesmo-com-ordem-judicial/) **Published:** novembro 2, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Não deixa de ser uma notícia desafortunadamente apropriada para se dar no Dia de Finados. A [Folha de S. Paulo de ontem](https://www1.folha.uol.com.br/colunas/monicabergamo/2020/11/pacientes-com-doencas-raras-tem-dificuldade-para-obter-tratamento-mesmo-com-aval-da-justica-diz-grupo.shtml) (1/11) traz denúncia que [eu já fizera em 2017 no VII Congresso Ibero-americano de Direito Sanitário](https://www.fiocruzbrasilia.fiocruz.br/fiocruz-participa-do-vii-congresso-ibero-americano-de-direito-sanitario-na-usp/) (USP). A notícia dá conta de que grupos de defesa e de apoio aos direitos de pacientes com doenças raras apontam dificuldades para a obtenção de medicamentos e tratamentos, mesmo com liminares concedidas pela Justiça, para portadores de enfermidades como distrofia muscular de Duchenne, doença de Fabry, imunodeficiência primária e outras. Ouvida pela colunista Monica Bergamo para o jornal, Regina Próspero, vice-presidente do Instituto Vidas Raras assim se pronunciou: “Muitos pacientes já estão sem remédio. São medicamentos que têm que ser importados”. Na nota, informa-se que Regina “afirma já ter enviado um ofício relatando o problema ao Ministério da Saúde “várias vezes, só mudando a data”. Ela tem razão. Eu mesmo venho denunciando o problema desde 2017, sem maior repercussão junto aos operadores do Direito, pelo visto. Eles deveriam se envergonhar, no mínimo. Descumprimento de ordem judicial é crime. Costumava dar cadeia. Antes de Ricardo Barros à frente do Ministério da Saúde. O mesmo agora é lider do governo na Câmara. Precisa dizer mais alguma coisa? Naturalmente, o ministério da saúde (?!?!) informa que “cumpre prontamente as decisões determinadas pela Justiça, em atendimento aos prazos para bem-estar dos pacientes”. Voltaremos ao assunto em novo post. **Categorias:** Notícias --- ### [Festival Raridades será o primeiro a tratar de doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/festival-raridades-sera-o-primeiro-a-tratar-de-doencas-raras/) **Published:** outubro 28, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Uma excelente notícia. Vem aí o **Festival Raridades**, que acontecerá de 1º a 25 de novembro. O evento, que contará com apresentações cinematográficas, musicais e artísticas em geral, trará ao público questões relativas a doenças raras, além de homenagear as pessoas que vivem com estas enfermidades, familiares, profissionais e cuidadores que se dedicam a essa causa. O projeto é uma iniciativa da ABRAF: Associação Brasileira de Apoio à Família com Hipertensão Pulmonar e Doenças Correlatas e será totalmente gratuito. O Raridades originalmente aconteceria de forma presencial, mas foi convertido para o formato online devido à pandemia. A mostra reúne conteúdo audiovisual com 31 filmes nacionais e internacionais, com curtas e longas-metragens premiados e que retratam desafios e o processo de superação dos pacientes de doenças incomuns. Segundo a produção do evento, existem cerca de 7000 doenças raras e menos de 5% dessas têm tratamento. Pessoas nestas condições passam por longos períodos até o diagnóstico, poucos tratamentos e médicos especialistas, dificuldades financeiras e estresse emocional. Na programação estão personagens como os do longa Fraser Syndrome & Me (2019), que conta a história da produtora Kyle Anne Grendys, a 75ª pessoa a nascer com a Síndrome de Fraser. A programação completa de shows e filmes pode ser conferida no [link oficial](https://festivalraridades.com.br/) e a as exibições podem se acompanhadas pela [plataforma oficial](https://www.videocamp.com/pt). Confira a relação de filmes que serão apresentados abaixo: **A Fibrose Cística É Parte do Que Somos** 2019, Brasil. **Anything is Possible: A História da Triatleta Fernanda Hayde** 2018, Brasil. **A Voz da Pedra** 2014, Brasil. **Birthday** 2016, Grécia. **Bombardier Blood** 2019, EUA. **Carlotta´s Face** 2018, Alemanha. **Deboned** 2018, Bélgica. **Depois de Lorenzo: Laura e Theo** 2018, Brasil. **Depois de Lorenzo: Linda e Gabriel** 2018, Brasil. **Depois de Lorenzo: O que Causa a Adrenoleucodistrofia** 2018, Brasil. **Depois de Lorenzo: Tratamentos e Fisioterapia** 2018, Brasil. **Depois de Lorenzo: Quais São os Sintomas? (Mães)** 2018, Brasil. **Depois de Lorenzo: Como Funciona O Teste do Pezinho?** 2018, Brasil. **Dia de Olga (em Casa)** 2020, Brasil. **Do I See What You See** 2018, Inglaterra. **Drawing Life** 2018, Brasil. **Figure 3** 2019, Inglaterra. **Fraser Syndrome and Me** 2018, EUA. **Harjinder** 2019, Inglaterra. **Ilegal** 2014, Brasil. **Imbassaí: Respirando Outros Ares** 2019, Brasil. **In Crystal Skin** 2015, EUA/Colômbia. **Kuluut** 2017, Holanda. **Livres em Amsterdã** 2020, Brasil. **Love Life, Dream Big, Be Positive** 2013, EUA. **Luta** 2014, Brasil. **O que Mais Precisas?** 2016, Portugal. **Team PHenomenal Hope Brasil** 2016, São Paulo. **The Faces of Lafora** 2017, Bósnia e Herzegovina. **The Magic Bracelet** 2013, EUA. **Uma Carta para A Hungria** 2019, Brasil. Fonte: [Festival Raridades será o primeiro a tratar de doenças raras](https://www.papodecinema.com.br/noticias/festival-raridades-sera-o-primeiro-a-tratar-de-doencas-raras/) **Categorias:** Notícias --- ### [Live convocada por deputado revela ceticismo e desânimo entre os raros](https://academiadepacientes.com.br/live-convocada-por-deputado-revela-ceticismo-e-desanimo-entre-os-raros/) **Published:** outubro 27, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Na manhã dessa segunda feira (26/10) aconteceu uma live intitulada *1a Reunião do Grupo de Trabalho Interdisciplinar de Doenças Raras com a Sociedade Civil*. A iniciativa, que é capitaneada pelo deputado federal Diego Garcia (PODE-PR), teve 80 inscritos. Sessenta e duas associações tiveram direito à voz, solicitada com antecedência no ato da inscrição. O evento teve a pretensão de ser o primeiro encontro de mais uma frente parlamentar em raras a reunir deputados e senadores. Salvo melhor juízo, o único representante do Legislativo, na condição de deputado ou senador no referido evento foi o deputado Diego Garcia. Alguns designaram assessores para a live. O referido grupo de trabalho interdisciplinar de Doenças Raras, segundo Garcia, aspira aproximar o Executivo (seus ministérios envolvidos como Saúde, Direitos Humanos e Educação), o Judiciário e representantes da Indústria das demandas trazidas pelas representações de pacientes. Fato que se repete nestas reuniões desde sempre é seu esvaziamento político. À exceção de Adriana Villas-Boas do Ministério da Mulher, da Família e dos Direitos Humanos, nenhum outro representante de qualquer outra pasta se fez presente. As associações se revezaram desde as 10h em falas sobre suas doenças e principais desafios. Algumas de caráter específico, mas muitas reivindicações de caráter comum. Constatou-se um certo desconforto dos pacientes pelo fato de que muitas das demandas se repetem há vários anos e são amplamente conhecidas de quem acompanha o setor. Sem qualquer solução de parte de nenhum dos três Poderes, Executivo, Legislativo e Judiciário. Associações tradicionais como Associação Maria Vitória (AMAVI), Casa Hunter, Instituto Vidas Raras marcaram presença. Outras associações mais recentes e menores se fizeram representar. Como uma que congrega portadores de policondrite recidivante e que trouxe um ponto interessante: a pouca atenção dada às doenças raras adquiridas (não-congênitas) ou ambientais. Além das demandas apresentadas por associações isoladamente, a Febrararas e a Aliança Rara Rio (ARAR) trouxeram pautas coletivas. Antoine Daher (Casa Hunter/Febrararas) apresentou, entre outras demandas, a necessidade de a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ter um representante das doenças raras naquela comissão. Fátima Benincaza, falando pela ARAR, destacou a necessidade de desburocratizar e incentivar a abertura de novos Centros de Referência. Karina Züge da Aliança Distrofia Brasil destacou que ainda não há Protocolo Clínico e Diretriz Terapêutica (PCDT) para nenhum dos tipos de distrofia muscular. A falta de PCDTs ainda é a triste realidade da maioria esmagadora das doenças raras. Regina Próspero e seu filho, Dudu Próspero, apresentaram outra demanda coletiva de suma importância para o campo da prevenção em doenças raras. Em nome do Instituto Vidas Raras, Regina mencionou o projeto “Teste do Pezinho do Futuro”, que pede a inclusão de dezenas de doenças ao Programa Nacional de Triagem Neonatal que hoje, *grosso modo*, realiza a triagem de apenas seis destas doenças. Novos problemas se somam a problemas antigos. Adriana Fedel da recentíssima Associação Brasileira Addisoniana informou que o Piauí está sem triagem neonatal. Simone Arede, da Mães Metabólicas, fez uma fala contundenteforte para dizer que não adianta fazer uma reunião atrás da outra sem dar atenção aos problemas que já são discutidos e que mesmo assim não avançam. A título de exemplo, referiu-se à falta de fórmulas para pessoas que vivem com fenilcetonúria e homocistinúria, que não têm como se alimentar. Outra demanda que se arrasta há mais de um ano e que já representa um risco de vida iminente para centenas de pacientes é a falta de imunoglobulina humana, medicação indispensável para a sobrevivência dos portadores de Imunodeficiências primárias ou erros inatos do sistema imunológico, problema levantado pela Juçaíra Giusti, vice-presidente da Associação Eu Luto pela Imuno Brasil. Leandro Rossi da DEBRA Brasil também destacou a importância de escolher as prioridades entre as demandas que sejam comuns a todos. Deu o exemplo da Epidermólise Bolhosa para reforçar que os pacientes precisam ser ouvidos para que os PCDTs contemplem o estado-da-arte em termos de tratamentos. Ao final da reunião o Dep. Diego Garcia agradeceu a presença e confiança de todos. Ele disse que entende a frustração de quem não vê avanços, e até mesmo daqueles que preferiam ver outro deputado à frente da comissão, mas destacou que continua com o compromisso que abraçou, a convite da Associação Maria Vitória (AMAVI), e que espera ver alguns dos objetivos da frente alcançados. Até a hora desta publicação no blog, o canal do deputado Diego Garcia no YouTube não publicou a live do evento em seu canal YouTube. Com informações de Cristiano Silveira, dirigente da Associação Carioca de Assistência ao Mucoviscidótico. **Categorias:** Notícias --- ### [Conitec: Aprovado PCDT para Guillain-Barré. Saiba o que ela tem a ver com a Zika](https://academiadepacientes.com.br/conitec-aprovado-pcdt-para-guillain-barre-saiba-o-que-ela-tem-a-ver-com-a-zika/) **Published:** outubro 16, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Foi aprovado o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas – da Síndrome de Guillain-Barré. A informação foi publicada no Diário Oficial da União desta sexta-feira (16/10). Os relatórios [com as considerações preliminares das consultas públicas ainda não foram disponibilizados](https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/ministerio-da-saude-quer-saber-sua-opiniao-sobre-guillain-barre) no site da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). A Síndrome de Guillain-Barré é uma reação, muito rara, a agentes infecciosos, como vírus e bactérias, e tem como sintomas a fraqueza muscular e a paralisia dos músculos. Os sintomas começam pelas pernas, podendo, em seguida, irradiar para o tronco, braços e face. A síndrome pode apresentar diferentes graus de agressividade, provocando leve fraqueza muscular em alguns pacientes ou casos de paralisia dos membros. O principal risco provocado por esta síndrome é quando ocorre o acometimento dos músculos respiratórios, devido a dificuldade para respirar. Nesse último caso, a síndrome pode levar à morte, caso não sejam adotadas as medidas de suporte respiratório. Segundo a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/): > **“Os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) são documentos que estabelecem critérios para o diagnóstico da doença ou do agravo à saúde; o tratamento preconizado, com os medicamentos e demais produtos apropriados, quando couber; as posologias recomendadas; os mecanismos de controle clínico; e o acompanhamento e a verificação dos resultados terapêuticos, a serem seguidos pelos gestores do SUS. Devem ser baseados em evidência científica e considerar critérios de eficácia, segurança, [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) das tecnologias recomendadas”.** A aprovação do PCDT é importante porque o vírus da Zika, assim como muitos outros, podem provocar a síndrome de Guillain-barré, que é uma doença rara. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/10/guillain-barre-1.pdf” title=”guillain barre 1″\] \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/10/guillain-barre-2.pdf” title=”guillain barre 2″\] **Categorias:** Radar ATS --- ### [Como os canadenses com doenças raras estão enfrentando a Covid-19?](https://academiadepacientes.com.br/como-os-canadenses-com-doencas-raras-estao-enfrentando-a-covid-19/) **Published:** outubro 10, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** As leitoras e leitores que acompanham nosso blog sabem que [faço parte de um consórcio internacional de pesquisadores](https://academiadepacientes.com.br/2019/11/06/brasileiros-vao-pesquisar-necessidades-medicas-nao-atendidas-de-doentes-raros/) que se dedica neste momento ao estudo da inovação social farmacêutica no campo das doenças raras. Trata-se de um grupo de incríveis pesquisadores do Brasil, França, Holanda e Canadá reunidos em torno do projeto SPIN (**S**ocial **P**harmaceutical **IN**novation). Este é um projeto que desenvolvemos graças a recursos provenientes de fundações de amparo à pesquisa destes países e cuja conquista [foi muito concorrida](https://academiadepacientes.com.br/2019/11/06/brasileiros-vao-pesquisar-necessidades-medicas-nao-atendidas-de-doentes-raros/), com dezenas de candidatos de excelente nível de vários países. Junto comigo na equipe, coordenando o time brasileiro, a meu convite, encontra-se [Fernando Aith](https://www.socialpharmaceuticalinnovation.org/dr-fernando-aith?lang=pt) (USP), sem favor algum uma das maiores autoridades brasileiras em direito sanitário. Em março, no início da pandemia, o grupo se reuniu na Ecole de Mines em Paris para darmos início ao projeto. Hoje penso que se não tivéssemos nos reunido naquele momento não nos reuniríamos mais tão cedo, por conta da Covid-19. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20473%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Em março, uma Paris fantasticamente deserta por conta da Covid-19.Foi muito interessante para mim vagar por Paris durante a pandemia. As ruas mais desertas que o habitual e a minha linda Paris com pouquíssimos turistas Era um misto de temor e fascínio o que me movia por aqueles cantos de que aprendi a gostar desde a década de 1990, quando, jornalista de um grande veículo nacional, anualmente, tirava férias e para lá ia. Mas isto é história para um próximo post. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20473%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Os deslumbrantes afrescos e quadros da Ecole de Mines, um lugar que tem História!Em Paris, como disse, nos reunimos na Ecole de Mines, [um lugar fantástico](https://pt.wikipedia.org/wiki/Mines_ParisTech) e local de trabalho de três fantásticas pesquisadoras de nosso grupo: [Vololona Rabeharisoa](https://www.socialpharmaceuticalinnovation.org/dr-vololona-rabeharisoa?lang=pt), [Liliana Doganova](https://www.socialpharmaceuticalinnovation.org/dr-liliana-doganova?lang=pt) e [Florence Paterson](https://www.socialpharmaceuticalinnovation.org/dr-florence-paterson?lang=pt). Para mim foi uma experiência incrível conhecer a Ecole. Para além de sua fantástica história como uma das mais importantes escolas de geologia do planeta, foi local de trabalho durante muitos anos de [Bruno Latour](https://pt.wikipedia.org/wiki/Bruno_Latour), um dos pais das teorias que aciono para refletir sobre as doenças raras e de quem sou fã. Bruno volta e meia [tem aparecido na mídia](https://brasil.elpais.com/cultura/2020-07-24/bruno-latour-nao-existe-sistema-capaz-de-resistir-a-viralidade-da-acao-politica.html) para falar da pandemia e das mudanças climáticas. Ele já havia *cantado a pedra* dos problemas que iríamos enfrentar há algumas décadas, e agora desfruta de popularidade internacional inquestionável e merecida. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20473%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Nossa reunião de trabalho em Paris, em março de 2020. Da esquerda para a direita: Wouter Boon (Holanda), Vololona Rabeharisoa (França), Conor Douglas (Canadá), Rob Hagendijk (Holanda) e Liliana Doganova (França).A boa notícia é que nosso projeto internacional agora tem [um site em português](https://www.socialpharmaceuticalinnovation.org/?lang=pt) e que você pode visitá-lo. Acabo de [traduzir para o blog do grupo um post](https://www.socialpharmaceuticalinnovation.org/post/o-impacto-da-covid-19-sobre-canadenses-com-doen%C3%A7as-raras?lang=pt) do meu colega canadense, [Conor Douglas](https://www.socialpharmaceuticalinnovation.org/dr-conor-douglas?lang=pt), coordenador do projeto SPIN a que estou filiado. Ele mostra os problemas que as pessoas que vivem com doenças raras estão enfrentando naquele país, em dimensões que talvez você nem faça ideia. Eu pensei ao ler a matéria, *cá com meus botões*: se os doentes raros do Canadá estão enfrentando esta quantidade de problemas a situação deve ser bem mais dramática do lado de baixo do equador. Já tratamos desse assunto [aqui](https://academiadepacientes.com.br/2020/04/21/vitoria-das-pessoas-com-deficiencia-contra-a-discriminacao-em-utis/) e [aqui](https://academiadepacientes.com.br/2020/04/15/entidade-sugere-que-pessoa-com-deficiencia-seja-considerada-grupo-de-risco/). Agora regularmente vou postar aqui notícias de nossa cooperação internacional. Convido você a visitar o site e conhecer um pouco desta experiência fascinante da qual eu e Fernando Aith participamos. Visite o site do Projeto SPIN : Leia o primeiro post do grupo traduzido para o Portugues: **Categorias:** COVID-19 **Tags:** covid-19, indústria farmacêutica --- ### [Exclusivo: Incorporação de terapias para doenças raras no SUS (2011-2020)](https://academiadepacientes.com.br/exclusivo-incorporacao-de-terapias-para-doencas-raras-no-sus-2011-2020/) **Published:** setembro 28, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **no campo das doenças raras** Oblog **Academia de Pacientes** traz a você com exclusividade dados sobre a quantidade de terapias para doenças raras já incorporadas ao SUS (por indicação terapêutica) desde a criação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), em 2011, até agosto deste ano, bem como o número de PCDTs aprovados e envolvendo doenças raras neste período. A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) foi criada pela [lei nº 12.401 de 28 de abril de 2011](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato2011-2014/2011/Lei/L12401.htm), que dispõe sobre a assistência terapêutica e a incorporação de tecnologia em saúde (que pode ser um medicamento) no âmbito do Sistema Único de Saúde. A referida Comissão tem por objetivo assessorar o Ministério da Saúde – MS nas atribuições relativas à incorporação, exclusão ou alteração de tecnologias em saúde pelo SUS, bem como na constituição ou alteração de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas – PCDT. Pela análise dos dados, pode-se especular sobre as razões que levam a verdadeira mudança de fase na atuação daquele órgão a partir de 2017, com maior número de incorporações para esta categoria classificatória (doenças raras). O incremento pode coincidir com o maior engajamento de associações de pacientes na reivindicação de seus direitos, observado naquele ano, quando a pasta da Saúde estava sob o comando de Ricardo Barros, que assumira uma postura intransigente com relação aos doentes raros, na busca de uma suposta [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) de sua gestão. Algo ([eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/)) a ser ainda verificado empiricamente pela comunidade acadêmica. É possivel inferir a partir dos gráficos ora apresentados um número crescente de incorporações a partir de 2017. Isso poderia sugerir que a comissão vem acelerando sua curva de aprendizagem ao longo destes anos com relação a terapias para doenças raras, graças ao incansável trabalho da comunidade acadêmica especializada (na qual me incluo) e da mobilização dos pacientes, ora convertidos em especialistas em suas respectivas condições patológicas. Passemos à análise dos dados. Desde sua criação, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) recebeu 109 demandas envolvendo doenças raras (Figura 1). Demandas aqui devem ser entendidas como incluindo também cada indicação para um mesmo medicamento ou mais de uma apresentação do mesmo. Não se trata necessariamente de medicamentos tomados individualmente. ![radar ats agosto total de demandas](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20468%20237%22%20width%3D%22468%22%20height%3D%22237%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22468%22%20height%3D%22237%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 1Pelos dados ora disponíveis, não se pode distinguir quantas delas seriam produto de demandas externas (principalmente setor privado) ou internas (órgão de governo em sua maioria). Até o mês passado, do total de demandas submetidas, 55 medicamentos foram incorporados ao SUS (50% das demandas submetidas); e 39 (36%) não foram incorporados. Catorze demandas ainda estavam em análise (13%) até agosto, e uma não fora avaliada (1%) (Figura 2) ![processos conitec acumulado](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20340%20201%22%20width%3D%22340%22%20height%3D%22201%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22340%22%20height%3D%22201%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 2A Figura 3 permite verificar o status da demanda (incorporada ou não-incorporada) por ano de decisão. Verifica-se que o ano com maior número de incorporações em termos relativos foram 2013 e 2014 (70% do total de demandas decididas naqueles anos). Já os anos de 2017 e 2018 foram os com maior número de incorporações em termos absolutos (10) . ![demandas por ano de decisao 1](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20475%20233%22%20width%3D%22475%22%20height%3D%22233%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22475%22%20height%3D%22233%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 3Com relação aos PCDT, até o mês passado, 48 deles diziam respeito a doenças raras, sendo que outros quatro ainda estavam em análise (Figura 4). ![total de pcdts](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20350%20214%22%20width%3D%22350%22%20height%3D%22214%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22350%22%20height%3D%22214%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Figura 4Fontes ouvidas pelo blog Academia de Pacientes afirmam que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tem aperfeiçoado seus métodos nos últimos anos, o que talvez pudesse explicar este maior número de incorporações nos anos de 2018 e 2019, dadas as especificidades características da avaliação econômica de terapias para doenças raras. É importante ressaltar que análises quantitativas como as aqui propostas neste momento, são limitadas no sentido de nos oferecer um retrato mais nítido do fenômeno observado, mas não deixam de ser um importante elemento para que tiremos nossas conclusões. Este trabalho está licenciado com uma Licença Creative Commons – Atribuição 4.0 Internacional. Isso significa que você pode republicar o que quiser, dando crédito com link! **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec, Doenças raras, transparência --- ### [Mieloma múltiplo: Bortezomibe é incorporado ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/mieloma-multiplo-bortezomibe-e-incorporado-ao-sus/) **Published:** setembro 28, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **no campo das doenças raras** Foi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (28/09) a decisão de **incorporar o bortezomibe para o tratamento de pacientes adultos com mieloma múltiplo, não previamente tratados, elegíveis ao transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas, no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Conforme determina o art. 25 do Decreto no 7.646/2011, o prazo máximo para efetivar a oferta ao SUS é de cento e oitenta dias. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/09/DOU-28-09-2020-Decisões-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)-bortezomibe.pdf” title=”DOU – 28-09-2020 – Decisões [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) bortezomibe”\] **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec, Doenças raras, transparência --- ### [Medicamento para esclerose múltipla não é incorporado ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/medicamento-para-esclerose-multipla-nao-e-incorporado-ao-sus/) **Published:** setembro 22, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **no campo das doenças raras** Foi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (22/09) a decisão de **não incorporar o ocrelizumabe para tratamento de pacientes adultos com esclerose múltipla remitente-recorrente (EMRR) em alternativa ou contraindicação ao natalizumabe**, no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Segundo informa a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em seu site institucional, diante da decisão desfavorável, o interessado pode interpor recurso, num prazo de até 10 dias após a publicação da decisão no DOU. > **O recurso deverá ser dirigido ao Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE). O interessado deverá expor os fundamentos do pedido de reexame, podendo juntar os documentos que julgar convenientes para instruí-lo. Após parecer do Secretário da SCTIE, o Ministro de Estado da Saúde poderá ratificar, modificar, anular ou revogar, total ou parcialmente, a decisão recorrida em até trinta dias, prorrogáveis, mediante justificativa expressa, por igual período de tempo. Se a decisão do Ministro de Estado da Saúde necessitar de esclarecimentos por parte do interessado, este deverá ser cientificado para que formule suas alegações em até dez dias. A decisão do Ministro de Estado da Saúde será publicada no Diário Oficial da União. É importante salientar que na contagem dos prazos, exclui-se o dia do início e inclui-se o dia do vencimento e considera-se prorrogado o prazo até o primeiro dia útil seguinte se a data final se encerrar em dia não útil. Após a decisão do Ministro, o processo é encerrado. Em caso de decisão desfavorável ao pleito, o interessado pode, em qualquer tempo, vir a submeter novamente a proposta, refazendo-se todo o rito administrativo.** \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/09/DOU-22-09-2020-Decisões-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)-2.pdf” title=”DOU – 22-09-2020 – Decisões [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) 2″\] **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec, transparência --- ### [Conitec: Incorporado medicamento para hipotireoidismo; esclerose múltipla](https://academiadepacientes.com.br/conitec-incorporado-ao-sus-medicamento-para-tratar-hipotireoidismo-congenito-esclerose-multipla/) **Published:** setembro 21, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** RADAR ATS é o seu observatório independente sobre a atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **no campo das doenças raras** Foi publicada no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (21/09) a decisão de **incorporar as apresentações de 12,5 e 37,5 mcg de levotiroxina sódica para o tratamento de pacientes com hipotireoidismo congênito**, no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS. Está aberta desde a segunda-feira passada (14/9) a Consulta Pública relativa à proposta de **incorporação do tetraidrocanabinol 27 mg/ml + canabidiol 25 mg/ml para o tratamento sintomático da espasticidade moderada a grave relacionada à esclerose múltipla** Segundo o site da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), “consulta pública é um mecanismo de publicidade e transparência utilizado pela Administração Pública para obter informações, opiniões e críticas da sociedade a respeito de determinado tema. Esse mecanismo tem o objetivo de ampliar a discussão sobre o assunto e embasar as decisões sobre formulação e definição de políticas públicas. Para promover a participação da sociedade no processo de tomada de decisão para a inclusão de medicamentos e outras tecnologias no SUS, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) disponibiliza suas recomendações em consulta pública por um prazo de 20 dias. Excepcionalmente, esse prazo pode ser reduzido para 10 dias em situações de urgência”. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/09/DOU-21-09-2020-Decisões-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)-1.pdf” title=”DOU – 21-09-2020 – Decisões [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (1)”\] \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/09/DOU-21-09-2020-Decisões-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)-1-1.pdf” title=”DOU – 21-09-2020 – Decisões [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (1)”\] **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec, Doenças raras, transparência --- ### ["Guerra conceitual": Desfazendo mitos e pegadinhas](https://academiadepacientes.com.br/guerra-conceitual-desfazendo-mitos-e-pegadinhas/) **Published:** setembro 19, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Nossas informações divulgadas aqui no blog [Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br) começam a gerar movimentações importantes e interessantes. Mas, a comissão de incorporação de tecnologias ao SUS têm divulgado, na pessoa de seus representantes, ou prepostos mais vocais, em apresentações públicas, a ideia de que estaria mentindo quem afirmasse que as Análises de [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (ACE) seriam determinantes nas avaliações feitas por aquela comissão, como costuma se alegar. Se eles estiverem certos, precisamos rasgar todos os artigos científicos sobre [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) e manuais publicados nas revistas mais importantes do mundo. Eles asseguram que: 1. [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) convencionais (como aquelas determinadas por lei para serem realizadas no Brasil) basicamente são compostas de : - Avaliações econômicas ([custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e custo-utilidade entre elas) - Evidências científicas - Impacto orçamentário 2\. Os métodos convencionais de ATS, tais como os praticados no Brasil (até prova em contrário, e segundo os maiores especialistas das galáxias sobre o tema), não se prestam a decisões robustas e inquestionáveis sobre terapias para doenças raras (TDR). Isto porque “se os procedimentos-padrão de ATS fossem aplicados a medicamentos órfãos, virtualmente nenhum deles seria custo-efetivo” (Drummond, 2007). Para quem não sabe, Michael Drummond é um dos mais respeitados farmacoeconomistas do mundo há décadas. A afirmação de Drummond foi validada por inúmeros outros artigos em revistas científicas sérias e confiáveis em todo o mundo, posteriormente. 3\. A literatura internacional sobre o tema informa que nas ATS pesquisadas em vários países do mundo as análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)/custo-utilidade e de impacto orçamentário são as que mais pesam na tomada de decisão. Qualquer leitor agora pode fazer uma busca no Google e verificar o que estou dizendo, bastando para isso que domine a língua inglesa, de preferência, e procure as melhores publicações internacionais sobre [farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/). A referida comissão também costuma alegar em suas apresentações públicas que suas ATS não se pautam somente pelos três elementos acima citados. Para isso, mostram nessas ocasiões um slide onde aparecem outros supostos critérios levados em consideração. Curiosamente este slide não é divulgado no site oficial da comissão. Não é possível afirmar, **com as evidências cientificas disponíveis**, que estes outros critérios por ela alegados sejam empregados para decisões no Plenário, e em que extensão. Por uma simples razão. N**ão há verificação empírica** da veracidade desta informação. Não há evidências de que isso realmente esteja acontecendo. Qualquer pessoa pode dizer qualquer coisa, mas só a verificação empírica de suas afirmações é que pode definir a sua veracidade. No Brasil, nos EUA, no Haiti ou no Djibuti. Nenhum pesquisador em Ciências Sociais **INDEPENDENTE** efetuou esta análise para assegurar que estes critérios tenham sido considerados em suas decisões e muito menos a publicou em artigo científico em revista indexada. Assim, fica a palavra da comissão contra a de quem discorda de que isso realmente aconteça na prática. E segue o Fla-Flu. Mas se a referida comissão leva a sério a sua idoneidade e correção na tomada de decisões sobre doenças raras, ela poderia provar tal emprego destes outros tantos critérios em suas decisões com bastante facilidade. Bastaria discutir um protocolo de pesquisa social com um pesquisador sério, independente (pode ser comigo), sem qualquer vínculo possível ou imaginável com a comissão e com neutralidade inquestionável, para que este acompanhasse todas as reuniões no Plenário e verificasse como elas se passam, qual é a sua dinâmica. Não bastaria assisti-las online. Ele também deveria mergulhar em todos os relatórios de recomendação de determinado período, de preferência de mais de um ano, e cotejá-los com o que se passa no Plenário. É bem simples. Mas dá trabalho e toma tempo. Assim acaba esse bate-boca e esta guerra de versões cansativa. Isso aqui não pode ser um Fla-Flu, ou um Gre-Nal, ou um Atlético-Cruzeiro. Já deu. 4\. É comum, na divulgação dos números da comissão, seus representantes usarem dados brutos, digamos assim, sem desagregar a informação para doenças raras. Isso pode dar a falsa impressão de que se está falando das incorporações de terapias para doenças raras, quando este não é o caso. São sempre números expressivos. Pudera! Eles estão a divulgar os números de todas as demandas recebidas (inclusive em eventos com o tema das doenças raras!), e todos os medicamentos incorporados, e não somente estas últimas. Um retrato mais fiel e transparente da incorporação de tecnologias destinadas ao tratamento de doenças raras, em separado, daria uma outra dimensão do fenômeno, talvez não tão lisonjeira. Em 2018, uma representante do Ministério da Saúde de grosso calibre, em um evento **PÚBLICO, MEDIANTE INSCRIÇÃO DOS INTERESSADOS**, em Biomanguinhos/Fiocruz, conclamou a audiência de pesquisadores e farmacêuticos **“a se envolver em uma guerra conceitual grave”** . Sim. Era como uma batalha campal que ele concebia a demanda dos doentes raros por medicamentos (invariavelmente de alto custo). Pode-se imaginar que seja assim que muitos agentes públicos com a caneta na mão a vejam. Enquanto representantes do cidadão (em tese) tratarem demandas legítimas como batalhas, a vítima será sempre o paciente, seus familiares e a sociedade brasileira como um todo. Chega de Fla-Flu. Há um evidente desequilíbrio nas armas empregadas nesta batalha por uns e outros. Exércitos poderosos contra populações desarmadas. **Se consultada, muito provavelmente a sociedade concordaria em pagar mais para tratar seus doentes mais graves**. É o que achados de alguns estudos no exterior confirmam. Uma maneira de resolver a pendenga é consultar a sociedade de forma séria (não vale usar ‘a máquina’ para isso) sobre o problema. O tema do acesso a “medicamentos de alto custo” para doenças raras é espinhoso. Reconhece-se que não se pode conceder tudo a todos em termos de tecnologias de saúde. Isso ninguém discute. E nem os pacientes! Eu poderia até concordar em muitas coisas em um debate de alto nível sobre o assunto com aqueles que de mim discordam. Mas sabe-se quando seu opositor usa de argumentos sensatos ou de má-fé ou simplesmente desinformados. E com a crescente qualificação deste debate, nem os pacientes aceitam mais qualquer versão desonesta dos fatos. Se agentes públicos lançam mão de argumentos desonestos, que não são apoiados pelo estado-da-arte da [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/), que canibalizam as evidências sobre como praticar a boa [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) (para inviabilizar o direito daqueles que já não tem nenhum direito), estamos diante de um ato de má-fé, desumano e injusto. Que se aloque recursos da forma que tem que ser. Mas isto precisa se dar com base no estado-da-arte da [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) para doenças raras, ou de outros saberes que se debruçam sobre a questão. Um mínimo de ética nestas decisões sobre onde aplicar recursos escassos seria recomendável. Sim, minha gente, existe ética para distribuir recursos escassos! Há um modo de fazer isso de forma justa. Não é tudo para todos! Mas também não é nunca para os mesmos! Nosso blog tem sido lido pela referida comissão. E percebemos que o que falamos pode estar resultando em melhorias na sua atuação. Tem se observado mudanças positivas ali. Vejo isso com grande satisfação. Faço parte deste ecossistema acadêmico-regulatório. E nele o que falo aqui repercute ali, seja com correções de rumo, ou com simples indiferença ou ataques pessoais. Ficamos felizes de estar contribuindo para o trabalho sério da Comissão. E de ver consideradas nossas ponderações. Ganham os cidadãos desse país. Ganha o SUS. Que é de todos. Inclusive dos doentes raros! **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** bioética, Conitec, custo-efetividade, transparência --- ### [Entrevista: Conitec, transparência e análises de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/entrevista-conitec-transparencia-e-analises-de-custo-efetividade/) **Published:** setembro 16, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Recentemente publicamos no blog *Academia de Pacientes* informações sobre artigo[ ](https://pesquisa.bvsalud.org/portal/resource/pt/biblio-1118328)[que acaba de ser publicado](https://pesquisa.bvsalud.org/portal/resource/pt/biblio-1118328) no *Jornal Brasileiro de Economia da Saúde que* revelou que havia “limitações metodológicas relevantes” na qualidade da maioria dos estudos de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) realizados para medicamentos contra o câncer, recomendados para incorporação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). Apesar de os autores terem concentrado sua análise na questão dos medicamentos para tratamento do câncer, achei interessante dividir seus achados com nossas leitoras e leitores, em um blog voltado para doenças raras. Convidamos então uma de suas autoras a nos detalhar mais um pouco os seus achados. É bom esclarecer que, na entrevista, Tatiane Bonfim Ribeiro falou do lugar de uma pessoa que atua no campo da Economia da Saúde. E não das Ciências Sociais, como costuma ser a perspectiva que adoto em meus comentários por aqui. Nesse sentido, a entrevista é bastante esclarecedora porque nos permite compreender como estes profissionais refletem sobre as questões de acesso a medicamentos de alto custo e suas avaliações econômicas. As perguntas foram feitas por email, com perguntas fechadas previamente estruturadas. Agradecemos à Tatiane pelo tempo que dedicou a esta tarefa visando esclarecer melhor os pacientes sobre estes processos. Tatiane é consultora em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), especialista em revisão sistemática. Mestre em Saúde Coletiva pela Faculdade de Medicina da USP e Doutoranda em Epidemiologia pela USP Agora queria te fazer um pedido, caro(a) internauta: Se tiver alguma dúvida ou não entender alguma passagem desta entrevista manda sua pergunta nos comentários. “Saber é poder” e conhecer estas coisas é fundamental para que você possa exercer sua cidadania com mais conhecimento de causa. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20400%20400%22%20width%3D%22400%22%20height%3D%22400%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22400%22%20height%3D%22400%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Tatiane defende mais transparência em todo o processo **Academia de Pacientes: Quais as implicações dos seus achados no estudo, para os pacientes, a sociedade e para a qualidade dos gastos em saúde? O que lhe chamou mais a atenção?** Tatiane: O principal objetivo do trabalho foi avaliar a qualidade dos estudos econômicos (análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) – ACE) submetidos a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e com recomendação favorável para incorporação no SUS. Dos 10 medicamentos oncológicos incorporados no período, somente cinco tinham avaliação de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) disponível, sendo este o objeto da nossa análise. Nossos resultados mostram que a maioria apresentou qualidade baixa e moderada, o que implica em estudos econômicos com incertezas que podem dificultar a tomada de decisão por parte da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Os modelos utilizados nas ACE são cheios de pressupostos, pois estes fazem estimativas de um cenário hipotético com base em probabilidades e dados extrapolados para a realidade local. Sabemos que os estudos econômicos, como de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e impacto orçamentário, compõem uma parte das análises em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) que primeiramente avalia a [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e segurança comparada entre a nova intervenção (p. ex. novo medicamento para câncer de mama) e as opções terapêuticas já existentes. Com o aumento dos gastos em saúde, as análises econômicas podem influenciar diretamente nas decisões de recomendação pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) do sistema de saúde, desta forma, estudos com determinadas limitações e omissão de algumas análises (como análises de sensibilidade) produzem resultados incertos. Por fim, algumas limitações podem diminuir a confiabilidade do estudo, podendo até invalidar os resultados devido a pressupostos incorretos imputados no modelo. Como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) utiliza estes dados para subsidiar suas decisões, as limitações dos modelos podem impactar diretamente no acesso à nova tecnologias em saúde. **Academia de Pacientes: É sabido que, quando aplicadas a doenças raras, as ACE podem gerar enviesamentos na tomada de decisão. No caso estudado por você, as ACE seriam plenamente aplicáveis, sem enviesamento dos resultados, nos casos em que NÃO foram empregadas? A seu ver, por que não foram aplicadas na metade dos casos que destaca?** No presente trabalho não avaliamos estes aspectos específicos da não-inclusão deste tipo de análise para algumas recomendações. Outros colegas como Yuba, Novaes e Soarez, 2018 fizeram uma avaliação ampla com todas tecnologias avaliadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (incluindo incorporadas versus não-incorporadas) de 2012 a 2016. Neste trabalho, as autoras identificaram que as demandas internas (ou seja de órgãos governamentais) pareciam ter maior flexibilidade em relação à obrigatoriedade deste tipo de análise econômica e maior taxa de recomendação favorável em comparação com as demandas externas. Isso pode explicar os achados deste pequeno recorte do nosso trabalho: somente metade das tecnologias incorporadas para tratamento de doenças oncológicas tinham estudos de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/). **Academia de Pacientes: Em certo trecho do seu artigo afirma-se que *“Uma possível explicação para os dados encontrados neste estudo pode ser a dificuldade para o desenvolvimento de estudos de avaliação econômica no contexto brasileiro, no qual há muitas vezes carência de dados econômicos e clínicos, e possivelmente uma formação incipiente dos recursos humanos para gerar evidências de qualidade (Yuba et al., 2018), considerando a ATS ainda emergente no Brasil, com início em 2011 com a criação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)”*.** **A confirmar-se sua explicação, não teria sido mais prudente fortalecer-se o campo das avaliações econômicas no Brasil (visando sua qualidade metodológica e adaptação às particularidades nacionais) e capacitar adequadamente os quadros da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e dos Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde ([NATs](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/)) antes de lançar os pacientes numa espécie de experimento, numa aventura, que tem implicações importantes para suas vidas quando se tomam decisões equivocadas?** A frase mencionada estava no contexto das análises submetidas pelos demandantes que são independentes da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) Os estudos dos demandantes foram o principal alvo da nossa avaliação e estes apresentaram qualidade variável. No contexto emergente da ATS no Brasil, todos os atores envolvidos estão aprimorando cada vez mais os conhecimentos e processos de trabalho para entrega dos melhores estudos pelos demandantes e melhores avaliações pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Eu particularmente conheço algumas pessoas que trabalharam na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) há alguns anos e tenho contato com profissionais excelentes e muito bem qualificados que atuam nos [NATs](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/). Como em qualquer lugar, pode haver críticas e eventualmente profissionais ruins, mas não acho correto generalizar. Nosso estudo identificou heterogeneidades nas avaliações da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e certamente a padronização na apresentação das análises também seria um ponto de melhoria. Na minha opinião, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) foi criada especialmente para atender as demandas dos pacientes! Muito já se evoluiu desde a sua criação de menos de uma década. Claro que é possível se aprimorar mais por meio de processos cada vez mais **transparentes** para todas as partes envolvidas. Um grande lembrete que gostaria de comentar está na equivocada comparação que eventualmente fazemos da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) com outras agências de ATS, como o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), no Reino Unido e o CADTH no Canadá. Nestas agências internacionais, algumas recomendações estão atreladas por exemplo a uma redução de preço, ou então condicionadas a uma aprovação preliminar com apresentação futura de resultados confirmatórios. Isso muda e muito o cenário, adicionado a comparação do Produto Interno Bruto (PIB) destes países. **Academia de Pacientes: Um dos domínios com pior avaliação apontados pelo estudo foi o de “[conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/)”. Nesta categoria, de acordo com a ferramenta Consensus Health Economic Criteria (CHEC), o que é definido como “[conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/)”?** O CHEC é um instrumento utilizado para estudos de avaliação econômica em geral, não sendo específico para ATS. O domínio ‘Conflitos de Interesse’ advém da pergunta “O estudo indica que não há potenciais conflitos de interesse entre os pesquisadores e os financiadores”. Neste caso de um dossiê de ATS, o conflito de interesse seria diminuído, por exemplo, se houvesse uma declaração mencionando se o financiador do estudo (provavelmente o demandante) teve influência sobre o desenho do estudo, análise e apresentação dos resultados. Algumas publicações mostram que estudos patrocinados têm maior chance de ter decisões positivas e apresentar risco de [viés](https://pt.wikipedia.org/wiki/Vi%C3%A9s). **Academia de Pacientes: Quando se avalia a quantidade de oncológicos recomendados pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) no período estudado, verifica-se que praticamente um medicamento/ano desta classe terapêutica foi indicado para incorporação ao SUS. O que isto pode nos revelar acerca da qualidade da assistência farmacêutica em oncologia no País, quando se considera a produção anual desta classe de medicamentos em todo o mundo?** A Oncologia é um setor em crescimento exponencial, o câncer já é a principal causa de morte nos países de alta renda e atualmente, as inovações como as imunoterapias e as terapias-alvo (para alvos genéticos específicos) estão presente no [pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/) das grandes empresas farmacêuticas. Porém nem tudo que é novo é melhor que o antigo. Não é porque se trata de uma terapia-alvo que, necessariamente, o doente vai viver mais, tudo depende da patologia e do contexto individual. Mesmo considerando estas questões, algumas novas terapias realmente mostram um ganho de sobrevida para algumas populações e muitas delas sequer foram submetidas à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Lembrando que para um medicamento passar pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) “alguém” precisa submeter o dossiê como demandante. **Academia de Pacientes: Quando se pensa que o setor de oncológicos é um dos mais lucrativos nesse momento para a indústria farmacêutica, a que você atribui o fato de tão poucas demandas terem sido encaminhadas à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) por laboratórios para esta classe de medicamentos? Não seriam estes os maiores interessados em sua incorporação ao SUS? Preferem judicializar?** Muito boa pergunta! No final da resposta anterior mencionei que para que um medicamento seja incorporado no SUS “alguém” deve fazer a submissão a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Porém em muitos casos, ocorre a judicialização, o que causa um grande ‘rombo’ no orçamento do governo. Em um passado bem recente, diversos medicamentos que sequer tinham registro no Brasil eram judicializados e vendidos a preços muito acima do teto praticado em outros países. **Academia de Pacientes: Você acredita que é admissível um laboratório submeter a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) estudos com baixa ou moderada qualidade metodológica? Quais seriam as implicações para a tomada de decisão, se elas fossem avaliadas com rigor maior pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)? O que teria levado uma agência como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) a aprovar estudos com baixa e moderada qualidade nos casos analisados, a seu ver?** Como falei antes, a ACE é apenas uma parte da avaliação realizada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para se fazer uma recomendacão favorável ou desfavorável. Estudos com baixa qualidade podem limitar as decisões da agência, uma vez que muitos dados são pouco transparentes e podem caracterizar incertezas. Apesar do material norteador produzida pela Rede Brasileira de [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (Rebrats) para Avaliações Econômicas ser gratuito e amplamente conhecido, nós identificamos diversas limitações nos estudos apresentados pelos demandantes. Adicionalmente, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) também apresenta seus resultados das analises de forma diferente. Se houvesse um padrão de avaliação e um formulário único (como aquele de que o National Institute of Clinical Excellence -[NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) dispõe), estes resultados poderiam influenciar na qualidade dos futuros estudos demandados. Transparência é a palavra: para os demandantes \[laboratórios, etc\] que devem caracterizar muito bem os pressupostos plotados \[adotados\] nos estudos e as suas incertezas e para a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para avaliação e apresentação destes dados. ##### Leia também [Conitec: Estudo aponta falhas nas avaliações econômicas de oncológicos](https://academiadepacientes.com.br/2020/09/09/conitec-estudo-aponta-falhas-nas-avaliacoes-economicas-de-oncologicos/) **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Dança das cadeiras no Plenário da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/danca-das-cadeiras-no-plenario-da-conitec/) **Published:** setembro 15, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Aedição de hoje do Diário Oficial da União (15/9), entre outras providências, informa que a sra, Maria Inez Pordeus Gadelha assume a posição de segunda suplente no Plenário da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde – [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), como representante da Secretaria de Atenção Especializada à Saúde (SAES-MS). A titular da vaga passa a ser a Sra. Maíra Batista Botelho. No Portal da Transparência do governo federal consta a informação de que seu último vínculo com o Ministério da Saúde encerrou-se em 5 de abril de 2019. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20258%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22258%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22258%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A Plataforma Lattes informa o seguinte sobre a nova titular do Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/): Graduação em Enfermagem pela Pontifícia Universidade Católica de Minas Gerais (2003), Pós Graduada em Obstetrícia pela Universidade Federal de Minas Gerais (2010). Experiência de 21 anos em saúde pública. Gestora de sistemas de saúde com experiência em redes de atenção a saúde. Experiência em gestão hospitalar, formulação e implementação de políticas do SUS e gestão de crises em saúde pública. Atua principalmente nos seguintes temas: planejamento em saúde, legislação SUS, gestão de contratos, dimensionamento de pessoal, gestão de suprimentos, gestão de recursos humanos, gestão da clínica e cadeias de cuidado, educação em Saúde, coordenação de programas e projetos, monitoramento e avaliação, auditoria e consultoria em saúde pública. A mesma Plataforma (com seus dados atualizados até 12/06/2020) informa que, entre 2016 e 2019, Maíra era servidora do Ministério da Saúde e que atuava como Coordenadora Política da Humanização além de representar a SAES “em comitês de enfrentamento de crises/emergências em saúde pública”. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/09/PORTARIA-Nº-2.428\_GM\_MS-DE-14-DE-SETEMBRO-DE-2020-PORTARIA-Nº-2.428\_GM\_MS-DE-14-DE-SETEMBRO-DE-2020-DOU-Imprensa-Nacional.pdf” title=”PORTARIA Nº 2.428\_GM\_MS, DE 14 DE SETEMBRO DE 2020 – PORTARIA Nº 2.428\_GM\_MS, DE 14 DE SETEMBRO DE 2020 – DOU – Imprensa Nacional”\] **Categorias:** Radar ATS **Tags:** ATS, Conitec, MBE, SUS --- ### [O 'remédio mais caro do mundo' e os falsos dilemas](https://academiadepacientes.com.br/o-remedio-mais-caro-do-mundo-e-os-falsos-dilemas/) **Published:** setembro 14, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ##### Cláudio Cordovil Oliveira No artigo [“O ‘remédio mais caro do mundo’ e os dilemas para o SUS e o STF”](https://saudeempublico.blogfolha.uol.com.br/2020/08/26/o-remedio-mais-caro-do-mundo-e-os-dilemas-para-o-sus-e-o-stf/), publicado nesta Folha no dia 26 de agosto, os autores Daniel Wei Liang Wang, Luís Correia, Adriano Massuda e Ana Carolina Morozowski propõem um debate amplo com a sociedade sobre o [preço do Zolgensma](https://www1.folha.uol.com.br/equilibrioesaude/2020/08/apos-obter-remedio-mais-caro-do-mundo-com-ajuda-de-doacoes-marina-1-vive-nova-rotina.shtml). O medicamento é indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME), uma doença rara que causa paralisia muscular progressiva. Penso que começar pelo preço é uma habilidosa maneira de encerrar essa discussão. Aldous Huxley dizia que “às vezes é necessário restabelecer o óbvio”. Não custa lembrar que Zolgensma está no rol das “terapias gênicas curativas”. É, portanto, dotado de forte componente de inovação disruptiva, com potencial de curar (algo nada trivial). É resultante da “revolução biotecnológica”, iniciada em meados da década de 1970. Tudo indica que vieram para ficar. Até janeiro de 2017, já estavam no “[pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/)” da indústria nada menos que 925 novas terapias do gênero, para 209 indicações. Embora muito caras, tais terapias destinam-se, frequentemente, a portadores de doenças raras (e ultrarraras), com necessidades médicas não atendidas e enfermidades potencialmente fatais. Em tese, o pequeno número de pessoas acometidas por doenças raras ou ultrarraras específicas permitiria relativizar, em linhas gerais, seu impacto orçamentário, em se tratando de sistemas de saúde adequadamente financiados. Mas, se considerarmos cumulativamente o custo de todas essas terapias no “[pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/)”, preveem-se dificuldades para sistemas até bem mais robustos do que o nosso. > Incertezas são inerentes a quaisquer tecnologias emergentes Assim, seria recomendável que os autores problematizassem o subfinanciamento crônico do SUS. Não acredito que se oponham aos avanços tecnológicos, caracteristicamente dispendiosos, da biomedicina. Fosse assim, seriam [luditas](https://www.infoescola.com/historia/ludismo/#:~:text=Os%20luditas%20ficaram%20lembrados%20como,York%2C%20em%20Abril%20de%201812.) e, como tais, só lhes restaria entrar na “máquina do tempo” para deter a famigerada “revolução biotecnológica”. Especialistas em economia da saúde não costumam ser luditas. E acreditam que as avaliações econômicas (como a mencionada análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)) precisariam mudar, total ou parcialmente. Isso garantiria uma tomada de decisão minimamente justa e circunstanciada sobre a conveniência de tais terapias. Discute-se também se seus efeitos persistiriam no longo prazo. O advento dessas terapias é recente. Tal dúvida repercute também na estimativa mais precisa sobre seu real valor e preço adequado. Tratam-se de incertezas inerentes a quaisquer tecnologias emergentes. Seria recomendável que os autores do artigo dirigissem suas admoestações a órgãos reguladores, comissões e aparato jurídico do governo. Com o argumento “nós contra eles”, apontam o dedo, nas entrelinhas, para os doentes raros: as eternas buchas de canhão de projetos eleitoreiros de discutível busca de “[eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/)”, não raro malogrados. Estes nunca os alcançam como destinatários; sempre como alvos. O que Executivo e Legislativo estão fazendo para enfrentar os desafios criados por essas inovações que já batem à porta? É atribuída ao inventor do automóvel, Henry Ford, uma frase espirituosa. “Se eu perguntasse às pessoas o que elas queriam, elas diriam ‘cavalos mais velozes'”. Os autores deveriam interpelar os governantes: “Automóveis ou cavalos mais velozes?” Recomenda-se evitar falsos dilemas. Publicado hoje na Folha de S. Paulo Pesquisador da Escola Nacional de Saúde Sergio Arouca (ENSP/Fiocruz) e membro do consórcio internacional de pesquisadores “[Social Pharmaceutical Innovation – Spin](https://www.socialpharmaceuticalinnovation.org/?lang=pt)” (Fapesp) **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Evidência, nos olhos dos outros, é refresco](https://academiadepacientes.com.br/evidencia-nos-olhos-dos-outros-e-refresco/) **Published:** setembro 10, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Novas informações sobre o artigo que [comentei ontem aqui](https://academiadepacientes.com.br/2020/09/09/conitec-estudo-aponta-falhas-nas-avaliacoes-economicas-de-oncologicos/), de autoria de Tatiane Bonfim Ribeiro e cols, intitulado *Avaliação crítica de estudos de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) de medicamentos oncológicos recomendados para incorporação pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) no Brasil*. Como já mencionado neste blog, ele trata das recomendações de incorporação de medicamentos oncológicos ao SUS pela referida Comissão, desde sua criação até junho de 2019. Nenhum deles parece destinado a doenças raras, mas o caso se revela pitoresco. Por isso dele trato aqui. O artigo, em sua conclusão, afirma, em linhas gerais, que foram observadas limitações metodológicas relevantes na maioria dos estudos pesquisados pelos autores. Extraio uma passagem do referido artigo: > **“(…) Apenas metade das recomendações para incorporação no SUS de medicamentos oncológicos tinha estudos econômicos, ou seja, existe uma incompatibilidade entre as evidências recomendadas e as efetivamente utilizadas, provavelmente havendo outros critérios utilizados na recomendação final da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/).** Aqui, os autores, elegantes, em boa prosa acadêmica, impossibilitados de avançar nas suposições por dever de ofício, preferem não especular sobre o que explicaria a dispensa da exigência de avaliações econômicas nestes casos acima mencionados. E, diplomáticos, fazem observação perspicaz. > **No entanto, para a completa compreensão deste tema seria importante analisar os fatores políticos e institucionais que afetam o uso de evidências no processo de tomada de decisão; na maioria dos casos, não se utilizam apenas dados técnicos e administrativos, mas também critérios políticos.** A afirmação acima é no mínimo curiosa. Não que represente algo novo para cientistas sociais interessados na economia da saúde, como é meu caso. Mas esta parece ser uma dimensão envergonhada da atuação destas agências, pois suas lideranças sempre fazem questão de afirmar, para os pacientes e público em geral, que nada há de político em suas decisões. Nelas predominaria a boa técnica. Mas,prossigo na análise deste interessante e revelador artigo. A certa altura, ele apresenta um quadro onde se verifica que, no período entre 2012 e 2019, oito medicamentos oncológicos foram recomendados pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para 10 indicações terapêuticas. Entre estas, três (30%) foram demandas internas (setor público de saúde, judiciário e outros agentes públicos), mais precisamente da Secretaria de Atenção à Saúde (SAS). Seguem-se mais uma do DGITS (que atua como, secretaria executiva da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) e outra da SCTIE, secretaria à qual a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) se subordina. Entre as cinco indicações restantes, apenas três foram provenientes de demandas externas, de laboratórios (Roche e AstraZeneca, sendo que uma delas em parceria com a Sociedade Brasileira de Oncologia Clínica – SBOC). As outras duas demandas externas restantes bem-sucedidas foram provenientes da SBOC. A quantidade de oncológicos recomendados pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sem avaliação econômica à primeira vista poderia surpreender. Mas acrescente-se que cinco destes posicionamentos favoráveis, segundo o artigo, foram provenientes da Secretaria de Atenção à Saúde (SAS) e da SCTIE/[Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). É fato notório que, no mesmo período, entre os quadros executivos de ambas, destacava-se uma servidora pública, oncologista, com notáveis serviços prestados em passagens anteriores por instituições de tratamento do câncer vinculadas ao Governo Federal. Pode-se até admitir que, por idealismo, senso de dever ou conhecimento de causa dos quadros do Ministério lotados nestas unidades, houve empenho para se incorporar medicamentos que buscam tratar aquela que é a segunda maior causa de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) do mundo. Mas também pode-se cogitar favorecimento excessivo a uma patologia em detrimento de outras, eventualmente alavancado por ONGs com mais capital político e poder de pressão junto àquela pasta. Rosangela Caetano e cols., [em artigo publicado em 2017](https://www.scielo.br/scielo.php?pid=S1413-81232017002802513&script=sci_abstract&tlng=pt), já observavam que, entre janeiro de 2012 e junho de 2016, “demandas internas por incorporação de medicamentos obtiveram mais sucesso quando comparadas com as originadas externamente”. Neste caso, para medicamentos em geral ou outras tecnologias em saúde. Segundo os autores, **“82,8% dos pedidos que receberam deliberação favorável de inclusão procediam do próprio Ministério, da Anvisa ou das SES/SMS”**. Aqui parece que, tal como a pimenta, evidência nos olhos dos outros é refresco. E prosseguem Caetano e cols. > **Todos os indeferimentos por não-conformidade observados tiveram origem externa, em que pese a presença de alguns relatórios bem simplificados provindos de “demandas internas”, muitas vezes apresentando apenas meras descrições da tecnologia e estimativas bastante simples dos impactos orçamentários. Os dados disponíveis, contudo, não permitem avançar na investigação das possíveis razões para esse tratamento aparentemente diferenciado.** E mais adiante indagam: > **Até que ponto interfere nas decisões o fato de a Comissão responsável pela avaliação da incorporação de novos medicamentos pertencer à estrutura do próprio Ministério que financia o que é incluído, é aspecto que merece ser mais aprofundado em estudos ulteriores, dado que a literatura internacional discute que a estrutura organizacional ‘ideal’ para os órgãos encarregados da ATS, a nível nacional, seriam programas hierarquicamente independentes, mesmo que financiados por fundos públicos.** O mesmo artigo aponta que **“seis medicamentos sem registro na Anvisa foram incorporados no período, todos decorrentes de demandas internas”**. Aqui os autores destacam que “a incorporação de medicamentos sem registro contraria um critério claramente disposto no regimento legal para a avaliação da submissão de incorporação” Em [artigo publicado em 2018](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5948855/), Tania Yuba e cols constataram que, no período de julho de 2012 a dezembro de 2016, **dentre as demandas internas junto à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), a recomendação de incorporação da nova tecnologia fora acatada em 70,9% dos casos**. Destes, **apenas 9,6% incluíram [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) completas**. O caso é totalmente diferente quando se observam as **demandas externas**. Segundo as autoras, a incorporação da nova tecnologia **foi recomendada para 17,3% destes casos**, sendo que **em 76,9% deles existiam ATS completas** . Para este fenômeno, Yuba e cols. arriscam, especulativamente, uma explicação. > **As diferenças entre as demandas internas e externas em termos de uso de evidências indicam que outros fatores estão em jogo no desenvolvimento de recomendações consensuais. As demandas internas podem ter tido maior legitimidade política, já tendo sido analisadas e validadas em outros setores do MS, estimulando a recomendação.** O que talvez você não saiba é que a [Portaria n° 26, de 2015](http://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/sctie/2015/prt0026_12_06_2015.html), autoriza que demandas internas à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) dispensem a exigência da apresentação de avaliações econômicas. Vê-se que os problemas apontados na literatura acadêmica sobre incorporação de tecnologias de saúde ao SUS, e aqui alinhavados, revelam situações que podem comprometer a legitimidade das decisões da referida comissão. Em Economia da Saúde não se discute o fato de que limites precisem ser definidos, pois os recursos são escassos. Creio que nenhum paciente em sã consciência acredite que há dinheiro para tudo. Até porque parte dele precisa ser drenado pela corrupção nossa de todos os dias (especialmente se você vive no Rio de Janeiro). O que sempre se pode problematizar e questionar é de que forma foram tomadas as decisões para **limitar o acesso** neste ou naquele caso. Ou melhor dizendo, diante dos casos acima expostos, de que forma foram tomadas decisões para **facilitar o acesso** neste ou naquele caso. Dispensar a avaliação econômica para certos medicamentos e indicações, quando elas são impositivamente exigidas para outros medicamentos, pode lançar dúvidas sobre a legitimidade das decisões tomadas por quaisquer agências que deste modo atuem. Ou abrir brechas para casuísmos e favorecimentos pouco republicanos, de acordo com a cara do freguês. É importante novamente ressaltar que o câncer é a segunda maior causa de morte no mundo. Natural que esteja entre as principais preocupações de gestores conscienciosos. Mas seria desejável que todos os medicamentos passassem pelo mesmo crivo, quando necessário fosse deliberar sobre sua incorporação a sistemas de saúde. Trata se de um princípio elementar de isonomia, a meu ver. Se avaliações econômicas são mandatórias segundo o [Decreto 7.646/2011](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_ato2011-2014/2011/decreto/d7646.htm), no que tange a incorporações tecnológicas ao SUS, não se justifica, salvo melhor entendimento, a adoção de dois pesos e duas medidas nestes casos. Mesmo que portaria posterior tenha criado exceções á norma. Ao longo de seus anos de existência observa-se, segundo os estudiosos, uma queda no número de submissões de medicamentos à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Não me espantaria se, diante dos problemas apontados na literatura, os laboratórios pensassem duas vezes antes de pleitear sua incorporação ao SUS. Na ponta, como sempre, na briga entre o mar e o rochedo, sofre o marisco-paciente, zeloso pagador de impostos e cidadão ordeiro. A este, nestas circunstâncias, só restará a tão demonizada ida aos tribunais ou resignar-se com sua sorte. **Gostou deste artigo? Então compartilha e/ou comenta!** **Categorias:** Radar ATS **Tags:** ATS, Conitec, judicialização, MBE --- ### [O que podemos esperar para a Atrofia Muscular Espinhal?](https://academiadepacientes.com.br/o-que-podemos-esperar-para-a-atrofia-muscular-espinhal/) **Published:** setembro 10, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) acaba de lançar seu [Monitoramento de Horizonte Tecnológico](http://conitec.gov.br/ultimas-noticias-3/o-que-e-o-monitoramento-do-horizonte-tecnologico-e-para-que-serve) para a [Atrofia Muscular Espinhal](https://saude.gov.br/saude-de-a-z/atrofia-muscular-espinhal-ame#:~:text=A%20Atrofia%20Muscular%20Espinhal%20(AME,respirar%2C%20engolir%20e%20se%20mover.) (AME). Segundo a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), o documento foi elaborado com a finalidade de identificar tecnologias novas e emergentes para o tratamento desta patologia. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) esclarece que esse material não é um guia de prática clínica e não representa posicionamento do Ministério da Saúde quanto à utilização das tecnologias em saúde abordadas. Entre as tecnologias ali abordadas estão: - Risdiplam - Branaplan - Onasemnogeno Abeparvoveque (Zolgensma) - Piridostigmina - CK-212707/ CK-107 (Reldesemtiv®) - SRK-015 - Amifampridina - Celecoxibe Reproduzimos abaixo trecho da conclusão do relatório. Mais abaixo você o consulta na íntegra e pode até baixá-lo. > Nos últimos dois anos, a perspectiva de tratamento medicamentoso da AME apresentou um avanço. O medicamento nusinersena possui registro no Brasil e foi incorporado ao SUS no primeiro semestre de 2019 para o tratamento de AME 5q tipo I. O onasemnogeno abeparvoveque foi registrado em agosto de 2020 para uso no Brasil, indicado apenas para pacientes com AME tipo I com menos de dois anos de idade, e ainda carece de avaliação para incorporação no SUS. > > A comparação publicada em 2019 pelo ICER quanto aos aspectos clínicos e econômicos do nusinersena e do onasemnogeno abeparvoveque conclui que ambas terapias trazem benefícios clínicos importantes para pacientes com AME 5q tipo I, sendo os efeitos do nusinersena mais evidentes em pacientes com AME pré-sintomática. As análises econômicas mostraram que as razões de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) do nusinersena superam os limiares comumente aceitos nos Estados Unidos para AVAQ e AVG. > > Embora o onasemnogeno abeparvoveque (Zolgensma) não tivesse preço definido no momento da análise, é esperado que a mesma tendência seja observada. Foram localizadas ainda seis tecnologias em investigação (branaplan, piridostigmina, reldesemtiv, SRK-15, amifampridina, celecoxibe), entretanto, ainda em fases iniciais de estudo, com pouca ou nenhuma informação sobre seus resultados. Além disso, o perfil de segurança e eficácia dessas tecnologias precisa ser confirmado por meio de mais estudos clínicos comparativos. Desta forma, verifica-se que há no horizonte tecnológico potenciais tecnologias em desenvolvimento e que futuramente poderão ser utilizadas no tratamento da AME. > > \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/09/MHT-AME-[conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/).pdf” title=”MHT AME [conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)”\] **Categorias:** Radar ATS --- ### [Conitec: Estudo aponta falhas nas avaliações econômicas de oncológicos](https://academiadepacientes.com.br/conitec-estudo-aponta-falhas-nas-avaliacoes-economicas-de-oncologicos/) **Published:** setembro 9, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Artigo [que acaba de ser publicado](https://pesquisa.bvsalud.org/portal/resource/pt/biblio-1118328) no ***Jornal Brasileiro de Economia da Saúde*** revelou que há “limitações metodológicas relevantes” e grande variação na qualidade da maioria dos estudos de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) realizados para medicamentos contra o câncer, **recomendados** para incorporação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). O fato de os problemas serem apontados em relatórios que **recomendaram** a incorporação lança uma série de dúvidas sobre o mérito das decisões. Observe que não se trata de dizer que **a não-recomendação** (indevida) teria prejudicado os pacientes; mas pode-se até especular que a sua recomendação **os tenha favorecido de modo indevido** *vis-a-vis* as práticas recomendadas no campo das avaliações desta natureza. Estamos apurando melhor o caso. É o tipo de situação que os pacientes que reivindicam muita transparência nestes processos terão que considerar. A transparência total pode muitas vezes lhes prejudicar, ao revelar impropriedades outras na tomada de decisão. E não necessariamente favorecer. Ossos do ofício da democracia. O estudo, de autoria da doutoranda Tatiane Bonfim Ribeiro (USP) e cols., buscou realizar uma análise descritiva e avaliar a qualidade metodológica das análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (ACE) dos medicamentos para tratamento de câncer recomendados para incorporação pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). Verificou-se que, no período entre janeiro/2012 a junho/2019, 10 indicações diferentes, de oito medicamentos destinados a esta patologia, foram recomendadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Entre estas, apenas cinco (50%) dispunham de estudos de avaliação econômica. De fato, o artigo 18 do decreto que dispõe sobre a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e o processo administrativo para incorporação, exclusão e alteração de tecnologias em saúde pelo SUS diz que devem ser consideradas: **I – as evidências científicas sobre a eficácia, a acurácia, a [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e a segurança do medicamento, produto ou procedimento objeto do processo, acatadas pelo órgão competente para o registro ou a autorização de uso;** **II – a AVALIAÇÃO ECONOMICA comparativa dos benefícios e dos custos em relação às tecnologias já incorporadas, inclusive no que se refere aos atendimentos domiciliar, ambulatorial ou hospitalar, quando cabível; e** **III – o impacto da incorporação da tecnologia no SUS.** Os domínios com pior avaliação se relacionavam à medida apropriada do desfecho e custos, discussões sobre ética, conflito de interesse e generalização dos dados. O estudo empregou a ferramenta Consensus on Health Economic Criteria (CHEC) para avaliação de qualidade metodológica. A [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) delega à Rede Brasileira de Avaliação em Tecnologia em Saúde (Rebrats) a elaboração de suas pesquisas e relatórios. Integram a Rebrats [24 Núcleos de Avaliação de Tecnologias em Saúde](https://rebrats.saude.gov.br/institucional/nats) ([NATs](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/)) a quem efetivamente cabem as análises demandadas pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). De acordo com o art. 1° de seu regimento interno (Portaria Nº 2.915, de 12 de dezembro de 2011), a Rebrats tem por finalidade “*proceder à geração e à síntese e disseminação de evidências científicas no campo de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) no Brasil e no âmbito internacional*”. Tais estudos serão levados a cabo “*nas fases de incorporação, monitoramento e exclusão de tecnologias no âmbito do SUS*” (art. 2º). Para que haja alguma uniformidade nos processos da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), a Rebrats possui manuais de diretrizes metodológicas, que disciplinam tanto a coleta de evidências e elaboração de relatórios, como a avaliação econômica das tecnologias em saúde. A literatura acadêmica já havia apontado a inobservância de tais diretrizes em muitos casos. O artigo ora em destaque confirma este achado, o que poderia colocar em xeque a qualidade da discricionariedade técnica empregada por aquela Comissão em seus processos de tomada de decisão. Estudiosos no campo do Direito informam que o Poder Judiciário, se provocado, recomendavelmente através de ações coletivas, pode exercer papel relevante no controle destes processos administrativos conduzidos pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), visando fazê-los observar aspectos incontestáveis de equidade envolvendo seus procedimentos. Trata-se de estratégia ainda pouco explorada por aqueles que eventualmente se sintam lesados em suas reivindicações relativas a seu inequívoco direito constitucional à saúde. É do interesse da sociedade o aprimoramento dos processos de avaliação de tecnologias pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), inclusive com eventual auxílio do Poder Judiciário. A meu ver, os poucos anos de existência da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não podem servir de desculpa em eventuais equívocos em suas decisões. Pela simples razão de que, em se tratando de enfermidades graves como doenças raras e câncer, vidas estão em jogo em boa parte dos casos. Espera-se que suas decisões ao menos sejam justas e fundadas nas melhores práticas e no estado-da-arte sobre deliberações envolvendo casos especiais, como doenças raras e cânceres raros, por exemplo. Erros por ação ou omissão nestes casos poderão se revelar fatais. Por outro lado, se não forem observadas adequadas avaliações econômicas, que também contemplem especificidades metodológicas no exame desta ou daquela classe de patologias (doenças raras ou cânceres raros), corre-se o risco de comprometer os escassos recursos em saúde para além do recomendável em se tratando da higidez desejável de sistemas públicos em saúde. Haveria que se investigar se tais omissões ou erros ou impropriedades relatadas no estudo redundaram em benefícios e/ou prejuízos indevidos para os pacientes e/ou para o SUS, ou para quem. Mas este é papo eventualmente para outros posts. Reproduzimos abaixo trecho da conclusão do referido estudo: > **A incorporação de novas tecnologias no SUS tem grande impacto no sistema de saúde, e a avaliação econômica completa é uma importante ferramenta para a recomendação de tecnologias eficientes que promovam a melhoria da sobrevida e da qualidade de vida dos indivíduos, associado à manutenção da integridade do sistema. (…) Não há uma padronização na forma de avaliação e submissão dos estudos de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) que compõem o dossiê de ATS, dessa forma, sugere-se que um padrão seja adotado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para avaliar as demandas de estudos de Avaliações Econômicas em Saúde.** **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec --- ### [A armadilha das análises de impacto orçamentário para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/a-armadilha-das-analises-de-impacto-orcamentario-para-doencas-raras/) **Published:** setembro 8, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O Sistema Único de Saúde (SUS) tem, no que se refere a doenças raras, um elemento muitas vezes definidor de destinos: As [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS). No Brasil, por lei, elas são prerrogativa da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), no que se refere à incorporação de medicamentos e outras tecnologias de saúde ao SUS. Se você ainda não sabe do que se trata, veja o vídeo abaixo. Uma ATS convencional possui três componentes: 1. Uma **avaliação de evidências cientificas** sobre o desempenho de uma determinada tecnologia de saúde (no nosso caso, um medicamento para doença rara); 2. Uma **avaliação econômica** (normalmente uma análise de custoefetividade/custo-utilidade) 3. e uma **análise de impacto orçamentário**. Deste tripé, suas três pernas são sempre muito complicadas de se empregar (com parâmetros mínimos de justiça e correção) em deliberações sobre terapias para doenças raras (TDR): Com as pernas comprometidas, você já pode concluir que o tripé das [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) convencionais, como as aplicadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), por conta de disposição legal, não fica em pé. As ATS convencionais tendem a lhe desfavorecer, se você é uma pessoa que vive com doença rara. E ao final das contas, não te restará alternativa a não ser judicializar sua demanda, visando reaver um direito seu, constitucional. Isso mesmo! E basta verificar a baixa taxa média anual de incorporação destes medicamentos ao SUS para compreender o que se passa. Através de ATS convencionais (como determina nossa lei), a chance de você ver seu medicamento órfão incorporado a qualquer sistema de saúde, público ou privado, é bastante remota. Eu vejo nessa situação uma ‘pegadinha’, um truque mesmo, para deixar de incorporar a um sistema ou plano de saúde um medicamento de alto custo, ignorando padrões de justiça e equidade que deveriam reger tais situações. Afinal, você também paga impostos e/ou mensalidades. Ok. Sempre há a chance de uma ou outra TDR ser incorporada a um sistema de saúde. Mas isso, na maioria das vezes, pode se dar por algumas outras razões: 1. Ser custoefetiva (coisa rara, sem trocadilho); 2. Forte pressão das associações de pacientes; 3. Introdução de outras variáveis, que não as convencionais, para a tomada de decisão; 4. Influência de um secretário do ministério ou coisa parecida (eles adoram dar canetadas generosas ao final de mandatos), 5. Ou, na pior das hipóteses, corrupção mesmo. Vai saber ! Se aplicadas ao pé da letra, em situações envolvendo doenças raras, a chance de você não ver incorporado seu medicamento ao sistema de saúde é bastante grande. Quer apostar? Hoje vamos falar de uma dessas pernas quebradas do tripé, quando diante de situações envolvendo TDR: **a análise de impacto orçamentário (AIO)**. As AIOs são usadas para prever e compreender o impacto financeiro potencial da introdução de um novo produto farmacêutico em um sistema de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de medicamentos (como o SUS), que possui recursos financeiros finitos. Enquanto as AIOs se concentram no **impacto financeiro** do novo medicamento, **o valor** desta medicamento, no caso, para o sistema de saúde como um todo, é apurado por meio de outras análises econômicas, como as **análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)** (ACEs) ou **custo-utilidade**. Para você entender melhor, porque informação é poder! Os modelos econômicos empregados em AIOs respondem à pergunta: **“Quanto vou pagar por isso?”**. Já as análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) buscam saber: **“Pagar por isso representa um bom uso dos meus recursos?”** Duas coisas diferentes, certo? Observe que **“o bom uso dos recursos”** aqui é definido na perspectiva do pagador. No nosso exemplo fictício, **é sempre o SUS**. Naturalmente, pela perspectiva da **sociedade, do paciente ou do médico**, o que se define por “bom uso” pode variar. Mas, no Brasil, neste tipo de análise, a perspectiva é sempre a do SUS (ou do plano de saúde). *It is what it is.* A AIO considera todos os pacientes que potencialmente seriam escolhidos para receber a nova intervenção coberta com o orçamento que estou empregando em meu modelo econômico. *Grosso modo*, um modelo econômico é uma representação conceitual/esquemática de uma situação visando facilitar a tomada de decisão. A precisão de tais estimativas (e o resultado final a seu favor, doente raro) naturalmente depende da disponibilidade e qualidade dos dados, além do desenho da AIO e da adequação das premissas empregadas no tal modelo econômico. E aí começam os problemas para você, doente raro. Embora existam estimativas de [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) precisas disponíveis para doenças comuns (por exemplo, hipertensão, diabetes), quantificar a [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de uma doença rara num determinado país apresenta dificuldades importantes. Uma potencial solução para estas dificuldades seria consultar grandes conjuntos de dados pertencentes a planos de saúde, o que é uma sensacional maneira de estudar condições raras, do ponto de vista econômico. Mas você, caro leitor, já percebeu que, no Brasil, apesar de os planos de saúde inscreverem-se no que se convencionou chamar de “saúde suplementar” no âmbito do SUS, a relação entre estes dois é tipo *gato-e-rato*. E não vou me alongar neste aspecto aqui. Não é o foco do post. Avaliações econômicas de TDR são repletas de dificuldades e ‘pegadinhas’. Verdadeiras ‘cascas de banana’ que geram injustiça lá na ponta. Por conta disso, há países que simplesmente não as empregam para deliberar sobre doenças raras. Infelizmente, este não é o caso do Brasil. Vamos enumerar apenas algumas para você (são inúmeras!): - É um desafio recrutar participantes de ensaios clínicos em número suficiente para obter “robustez estatística” necessária para se tirar conclusões adequadas. Assim, marotamente, uma agência de ATS sempre poderá alegar que o estudo apresentado pelo laboratório para solicitar a incorporação de um medicamento a um sistema público ou plano de saúde “não possui robustez estatística” ou coisa parecida. Desta forma, pode não recomendar a incorporação, através deste recurso astucioso. - Em estudos clínicos, a eficácia de uma TDR é geralmente um desfecho intermediário. Se for marota, a agência de ATS de um país pode sempre alegar em seu relatório de (não)-recomendação que não aceita (ou não vê com bons olhos) desfechos intermediários. Prefere os primários, para incorporar uma TDR. Danou-se, porque é difícil obter desfechos primários em estudos clínicos relacionados a doenças raras. Outra ‘pegadinha’. - Razões de [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) Incremental (RCEI) tradicionais para TDR muitas vezes serão problemáticas nestes casos. A RCEI é a principal resultante de uma análise econômica. Ela define um resumo dos resultados de uma avaliação comparativa de diferentes estratégias de cuidados à saúde. Uma agência marota de ATS sempre poderá alegar que a RCEI apresentada/apurada em determinado processo para incorporação de determinada TDR é bastante elevada (não tem muito como ser diferente). Recusará assim a recomendação desta ou daquela terapia a um sistema público ou plano de saúde. Em suma, se o/a paciente não estuda estes processos com rigor e independência, quase como um autodidata, terá muitas dificuldades em fazer valer seus direitos. Já os conhecendo já seria bem difícil, sem precisar recorrer à tão temida judicialização. Mas para te dar uma ajudinha na busca pelo conhecimento estamos por aqui. Em busca de maiores esclarecimentos, ouvimos Wilson Follador, um dos grandes nomes em ATS no país: > **Uma análise de impacto orçamentário que se preze deve considerar todos os efeitos financeiros da incorporação de uma tecnologia. Assim, o ideal seria que uma AIO para a atrofia muscular espinhal (AME), por exemplo, considerasse as reduções de consumo de ventiladores mecânicos, medicamentos para todos os tratamentos previsíveis, custos com RH, etc., no prazo de cinco anos.** > > *Wilson Follador* Ele acrescenta que o desconhecimento que possuímos sobre o que se faz para tratar doenças raras no Brasil pode ser um complicador. > **Podemos até mesmo estar consumindo mais recursos do que se faz no exterior (hipótese bem improvável). Assim, colocar um medicamento de alto custo para tratar uma doença rara será um custo que poderá ser abatido dos custos que seriam incorridos, caso o medicamento não fosse incorporado.** > > *Wilson Follador* O farmacoeconomista também destaca que, para uma doença rara, uma AIO com projeções para cinco anos pode ser insuficiente para avaliar adequadamente este impacto. Mas e agora? Isso tem solução? Sim. Mas para isso as agências de ATS precisariam acabar com sua “mentalidade de silo”, e passar a avaliar o impacto orçamentário de uma TDR no conjunto da linha de cuidado em que ela se inscreve, em toda o programa terapêutico recomendado para sua patologia, e não tomada isoladamente. O impacto orçamentário tende a diminuir se **não** focamos somente no medicamento em nossas AIO, mas sim considerando, nos cálculos, todos os cuidados em saúde que sua patologia demanda no seu caso, que não se resumem naturalmente a este ou àquele medicamento. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20940%20788%22%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Gostou desse post? Então comenta ou compartilha ! **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec, judicialização, MBE, SUS, transparência --- ### [STF: Gilmar Mendes pede vista e julgamento decisivo para os raros é suspenso](https://academiadepacientes.com.br/stf-gilmar-mendes-pede-vistas-e-julgamento-decisivo-para-os-raros-e-suspenso/) **Published:** agosto 26, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** No dia 11 de março deste ano, o Plenário do Supremo Tribunal Federal (STF) decidiu que **o Estado não é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo solicitados judicialmente, quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do Sistema Único de Saúde (SUS)**. As exceções a esta regra serão definidas no julgamento que vai fixar a tese de Repercussão Geral do [Tema 6](http://www.stf.jus.br/portal/jurisprudenciaRepercussao/verAndamentoProcesso.asp?incidente=2565078&numeroProcesso=566471&classeProcesso=RE&numeroTema=6). Este começou na segunda-feira (24/08), com três votos já proferidos, até o momento: o do relator Marco Aurélio Melo e os dos ministros Alexandre de Moraes e Luís Roberto Barroso. O ministro Gilmar Mendes pediu vista, o que adia a continuação do julgamento para data a ser definida. A decisão final, a ser tomada no julgamento do Recurso Extraordinário (RE) 566471, atingirá mais de 42 mil processos. Para entender a importância decisiva deste julgamento para sua vida, [clique aqui.](https://academiadepacientes.com.br/2020/08/25/stf-decide-neste-momento-destino-de-doentes-raros/) **Categorias:** Notícias **Tags:** Conitec, judicialização, políticas públicas, SUS --- ### [STF: Como votaram os ministros sobre medicamentos fora da lista do SUS](https://academiadepacientes.com.br/stf-como-votaram-os-ministros-sobre-medicamentos-fora-da-lista-do-sus/) **Published:** agosto 28, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O leitor tem acompanhado aqui o julgamento que prevê a formulação de tese de repercussão geral ([Tema 6](http://www.stf.jus.br/portal/jurisprudenciaRepercussao/verAndamentoProcesso.asp?incidente=2565078&numeroProcesso=566471&classeProcesso=RE&numeroTema=6)) relativa ao dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo e quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do SUS. A votação estava prevista para se encerrar hoje (28/8), mas com o pedido de vista ela fica adiada. Recapitulando: O ministro Gilmar Mendes pediu vista em julgamento que prevê a formulação de tese de repercussão geral (tema 6) relativa ao dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo e quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do SUS. A votação estava prevista para se encerrar hoje (28/8), mas com o pedido de vista ela fica adiada. Antes do pedido de vista, o relator, ministro Marco Aurélio, havia proposto a seguinte tese, em voto, a nosso ver, estupendo: > O reconhecimento do direito individual ao fornecimento, pelo Estado, de medicamento de alto custo, não incluído em Política Nacional de Medicamentos ou em Programa de Medicamentos de Dispensação em Caráter Excepcional, depende da comprovação da imprescindibilidade – adequação e necessidade –, da impossibilidade de substituição do fármaco e da incapacidade financeira do enfermo e dos membros da família solidária, respeitadas as disposições sobre alimentos dos artigos 1.694 a 1.710 do Código Civil. Alexandre de Moraes e Luís Roberto Barroso divergiram da tese proposta. Caso O Estado do Rio Grande do Norte se recusou a fornecer medicamento para uma senhora idosa e carente, alegando que o alto custo e a ausência de previsão no programa estatal de dispensação de medicamentos seriam motivos suficientes para a recusa. A idosa acionou a Justiça para pleitear que o estado fosse obrigado a fornecer o fármaco. A sentença de primeiro grau determinou a obrigação do fornecimento, decisão que foi confirmada pelo TJ estadual. No STF, o TJ/RN disse que é preciso dar a máxima [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) ao princípio da [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/). Ele explicou que os medicamentos de alto custo têm uma política pública definida pelo Ministério da Saúde, que estabelece a relação de medicamentos a serem disponibilizados aos usuários. Essa relação contempla vários fármacos, dividindo-os por competências da União, de estados e de municípios. É essa divisão, segundo o procurador, que não vem sendo respeitada. Em março deste ano, os ministros decidiram que o Estado não pode ser obrigado, por decisão judicial, a fornecer medicamento de alto custo não disponível na lista do SUS, salvo hipóteses excepcionais. Comprovação da necessidade Ao proferir voto para fixar tese, o relator Marco Aurélio, afirmou que defende a máxima [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) dos direitos sociais fundamentais, incluído o direito à saúde, particularmente se estiver em jogo a dimensão do mínimo existencial. Na análise do ministro, sob a luz da Carta Magna, o acesso a medicamentos constitui bem vinculado à dignidade do Homem. “É verdade que o desenvolvimento da dimensão objetiva do direito à saúde deve ficar a cargo de políticas públicas. Todavia, os traços de fundamentalidade, inalienabilidade, essencialidade e plena judicialização desses direitos estarão sempre presentes na dimensão do [mínimo existencial](https://www.aurum.com.br/blog/minimo-existencial/)“. Para o relator, caso o Estado não logre revelar a inadequação ou a desnecessidade do medicamento de alto custo, havendo indicação médica lícita a instruir o requerimento judicial, surgirá a imprescindibilidade do remédio como elemento objetivo do próprio mínimo existencial, considerado o direito ao tratamento da saúde, essencial à existência digna. Segundo essa linha de pensamento, o dever de tutela estatal em relação à incapacidade financeira estará, para o ministro, definitivamente configurado se provada a ausência de capacidade financeira para aquisição de medicamento reconhecidamente adequado e necessário ao tratamento de saúde do indivíduo. [Leia na íntegra](https://www.migalhas.com.br/arquivos/2020/8/7D7C310B52C470_MA.pdf) o voto do ministro Marco Aurélio. Requisitos O ministro Alexandre de Moraes abriu divergência. Em seu voto, o ministro explicou que entende que a proposição lançada tangencia aspectos sobre os quais não houve consenso, nas sessões em que se analisou o tema. “Exemplificativamente, cito a comprovação da incapacidade financeira não apenas do enfermo, mas também da ‘família solidária'”. Assim, visando uma solução que refletisse os pontos de vistas anteriormente discutidos sobre o tema, o ministro propôs a seguinte tese: > Na hipótese de pleito judicial de medicamentos não previstos em listas oficiais e/ou Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT’s), independentemente de seu alto custo, a tutela judicial será excepcional e exigirá previamente – inclusive da análise da tutela de urgência -, o cumprimento dos seguintes requisitos, para determinar o fornecimento ou ressarcimento pela União: > > (a) comprovação de hipossuficiência financeira do requerente para o custeio; > > (b) existência de laudo médico comprovando a necessidade do medicamento, elaborado pelo perito de confiança do magistrado e fundamentado na [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/); > > (c) certificação, pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), tanto da inexistência de indeferimento da incorporação do medicamento pleiteado, quanto da inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS; > > (d) atestado emitido pelo [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que afirme a eficácia, segurança e [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) do medicamento para as diferentes fases evolutivas da doença ou do agravo à saúde do requerente, no prazo máximo de 180 dias. > > Atendidas essas exigências, não será necessária a análise do binômio [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), por não se tratar de incorporação genérica do medicamento.” [Leia na íntegra o voto](https://www.migalhas.com.br/arquivos/2020/8/C90259921B9F18_Alexandre.pdf) do ministro Alexandre de Moraes. Hipóteses excepcionais O ministro Luís Roberto Barroso reiterou sua proposta apresentada em julgamento para propor cinco requisitos para o fornecimento de medicamentos pelo Estado: > O Estado não pode ser obrigado por decisão judicial a fornecer medicamento não incorporado pelo SUS, independentemente de custo, salvo hipóteses excepcionais, em que preenchidos cinco requisitos: > > (i) a incapacidade financeira de arcar com o custo correspondente; > > (ii) a demonstração de que a não incorporação do medicamento não resultou de decisão expressa dos órgãos competentes; > > (iii) a inexistência de substituto terapêutico incorporado pelo SUS; > > (iv) a comprovação de eficácia do medicamento pleiteado à luz da [medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/); e > > (v) a propositura da demanda necessariamente em face da União, que é a entidade estatal competente para a incorporação de novos medicamentos ao sistema.” Além disso, de acordo com a tese proposta pelo ministro, deve-se observar um parâmetro procedimental: a realização de diálogo interinstitucional entre o Poder Judiciário e entes ou pessoas com expertise técnica na área da saúde tanto para aferir a presença dos requisitos de dispensação do medicamento, quanto, no caso de deferimento judicial do fármaco, para determinar que os órgãos competentes avaliem a possibilidade de sua incorporação no âmbito do SUS. [Leia na íntegra](https://www.migalhas.com.br/arquivos/2020/8/EDEA52F7B6DF70_Barroso.pdf) o voto do Ministro Barroso. Processo: RE [566.471](http://portal.stf.jus.br/processos/detalhe.asp?incidente=2565078) Ambos, Barroso e Moraes, em seus votos, conferem à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e congêneres a última palavra sobre a concessão ou não do medicamento ao paciente. Vamos aguardar a retomada do julgamento. Com informações do site [Migalhas](https://migalhas.com.br/quentes/332581/gilmar-pede-vista-em-caso-de-fornecimento-de-remedio-fora-da-lista-do-sus-pelo-estado-em-situacao-excepcional). **Categorias:** Notícias, Trocando em miúdos **Tags:** Conitec, Doenças raras, judicialização, políticas públicas --- ### [STF: Como está o placar em decisão importantíssima para os raros?](https://academiadepacientes.com.br/stf-como-esta-o-placar-em-decisao-importantissima-para-os-raros/) **Published:** agosto 27, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Tal como fizemos [em matéria recente sobre o tema](https://academiadepacientes.com.br/2020/08/25/stf-decide-neste-momento-destino-de-doentes-raros/), vamos destrinchar o acontecimento em um FAQ (ou um pergunta-e-resposta) para que você possa entender o que está em jogo em sua vida, especialmente se você precisa de medicamentos de alto custo para tratamento de doenças raras. Como [você viu ontem aqui](https://academiadepacientes.com.br/2020/08/26/stf-gilmar-mendes-pede-vistas-e-julgamento-decisivo-para-os-raros-e-suspenso/), o julgamento no Supremo Tribunal Federal (STF) foi suspenso porque o Ministro Gilmar Mendes pediu vistas ao Plenário. A decisão então fica adiada. **O que estava sendo julgado até ontem no STF?** Trata-se de decisão que fixará a Tese de Repercussão Geral do Tema 6. Ela definirá quando pacientes terão o direito de receber tratamentos não incorporados pelo SUS. O que é o Tema 6? Dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo. **E como estava a votação até o pedido de vistas do Min. Gilmar Mendes?** Na verdade, verifica-se uma disputa entre duas teses: uma, defendida pelo relator, Ministro Marco Aurélio, entende que pacientes terão direito de receber tratamento não incorporado sempre que conseguirem comprovar a sua necessidade perante um juiz. Por esta tese, a necessidade do paciente, que chegar até o Judiciário, deverá ser atendida independentemente de seu impacto sobre o sistema de saúde ou outros usuários do mesmo. A outra tese é defendida, até o momento, pelos ministros Alexandre de Moraes e Luís Roberto Barroso. Ela daria ao SUS, principalmente nas figuras de Anvisa e [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), o poder de definir quais tratamentos devem ser custeados pelo Estado. Dessa forma, não haveria obrigação de se fornecer um tratamento que os órgãos técnicos do SUS decidissem não incorporar após as análises convencionais (e sempre polêmicas em casos de doenças raras) de evidência científica, [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e impacto orçamentário. Por esta tese, ao Judiciário restaria somente a tarefa de garantir o fornecimento dos tratamentos já incorporados e de decidir muito excepcionalmente na ausência de uma decisão do próprio SUS. Agora você tem condições de formar opinião sobre o que está sendo discutido pelo Supremo Tribunal Federal. Convém lembrar que, como vai se decidir sobre uma tese de Repercussão Geral, ela poderá influenciar bastantes as decisões de juizes e desembargadores sobre medicamentos para doenças raras, mesmo naqueles casos em que você já está recebendo o medicamento por medida judicial. Para que serve a regra de repercussão geral? A repercussão geral apresenta o chamado efeito multiplicador, ou seja, o de possibilitar que o Supremo decida uma única vez e que, a partir dessa decisão, uma série de processos idênticos seja atingida. O Tribunal, dessa forma, delibera apenas uma vez e tal decisão é multiplicada para todas as causas iguais. Conte para nós aqui embaixo nos comentários. Esta decisão te preocupa? **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Distribuição de Spinraza para AME tipos II e III só com aprovação da Conitec](https://academiadepacientes.com.br/distribuicao-de-spinraza-para-ame-tipos-ii-e-iii-so-com-aprovacao-da-conitec/) **Published:** agosto 26, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** *O site* [Jota](https://www.jota.info/)*, publicou no dia de hoje matéria esclarecedora de Manoela Albuquerque sobre os bastidores das negociações para o acordo de compartilhamento de risco para incorporação do Spinraza para AME tipos 2 e 3. Como a matéria está sob paywall, exigindo cadastro prévio dos interessados, disponibilizamos abaixo o trecho que nos parece mais relevante.* Segue trecho da matéria: ###### **Nova forma de acesso a tratamento para AME no SUS fracassa** **Distribuição do nursinersena para os tipos tardios da doença só poderá ser feita com aprovação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)** (…) Depois de se reunir por algumas vezes com a farmacêutica, o dirigente da SCTIE, Hélio Angotti Neto, informou, no dia 10 de agosto, que estão esgotadas as possibilidades de se formalizar um acordo de compartilhamento de risco como planejado inicialmente. A recomendação é para que a empresa faça uma nova submissão à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), antes mesmo da consolidação de novos dados por meio do projeto. Em uma [carta aberta](https://mcusercontent.com/4911ce1e520f5bf26dd891c79/files/d5b145d6-c9e3-4642-b219-84739ef61bb8/200820_Biogen_Carta_aberta_%C3%A0_comunidade_de_AME_agosto2020_final_2_.pdf) divulgada na última quinta-feira (20/8), a Biogen afirma que vai submeter no mês de setembro um novo dossiê do nusinersena, desta vez focado nos tipos II e III da doença. Por esse caminho, a espera pode ser de até 180 dias para a análise da tecnologia, sem garantia de que haverá a recomendação para incorporação. Caso o parecer seja favorável, há o prazo de mais 180 dias para a publicação da atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT). “É frustrante comunicar este desfecho, considerando que ainda não há outra opção terapêutica disponível para esta subpopulação, mas principalmente, pelo atraso de mais de um ano – prazo desalinhado com as necessidades sociais e clínicas de pessoas que vivem com uma doença neurodegenerativa”, diz um trecho do comunicado. Antes de retomar as negociações com a SCTIE, o diretor de assuntos corporativos e acesso ao mercado da Biogen, André Liamas, já havia externado preocupação quanto à inviabilidade do acordo. “Trazer a indústria farmacêutica para compartilhar isso, para fazer parte do processo, é uma possibilidade de garantir acesso e dar transparência à aquisição. Retroagir, nesse momento, é um desastre para a comunidade e para o sistema de saúde”, afirmou à reportagem. Também frustrado com a paralisação, o ex-secretário Denizar Vianna indicava, antes de deixar a SCTIE, que o ministério poderia ter dificuldades para seguir com a proposta inicial. Um ofício assinado por ele no mês de março diz: > **A demanda pela incorporação de tratamentos inovadores exige coragem para adoção de novas políticas públicas que promovam a cooperação com a indústria farmacêutica e o fortalecimento do sistema público de saúde. A discussão sobre o acordo de compartilhamento de risco e o mero esforço nesse sentido já representa um ganho para o país.** O documento está na resposta ao [requerimento de informação](https://mcusercontent.com/4911ce1e520f5bf26dd891c79/files/854e51c7-5ae7-4ab5-91d6-4b2b22c14e01/Tramitacao_RIC_554_2020_3_1_.pdf) feito pelo deputado federal Felipe Rigoni (PSB-ES). Por outro lado, o projeto adquiriu a característica de promessa política não cumprida e acabou decepcionando a comunidade de AME. “Realmente foi um marco. Essa proposta foi inovadora, amplamente divulgada e festejada. É muito triste ver essa história que se repete. É aquele ‘ganha mais não leva’. Eu tenho um sentimento de medo de que a gente vai caindo no esquecimento. Um ano para um paciente de AME é muito tempo”, afirmou Fátima Braga, à frente da Associação Brasileira de Atrofia Muscular Espinhal (Abrame). Embora um dos principais objetivos tenha se perdido, o Ministério da Saúde informou que continua em negociação com a farmacêutica. “Caso haja recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), há possibilidade de formalização do acordo de compartilhamento de risco. No momento não é prevista a revogação da portaria e as equipes técnicas trabalham dentro dos marcos lógicos e legais da citada portaria”, diz uma nota enviada. Em live organizada pelo deputado Diego Garcia (Podemos-PR) na última terça-feira (25/8), Hélio Angotti disse que a pasta precisou redesenhar o projeto. “Não podemos comprar algo que não está incorporado e pagar um tratamento para além de um ano. O acordo previa dois anos para avaliar o desfecho e começar a incorporar. Não podemos adquirir essa medicação para pesquisa”, afirmou. Segundo o secretário, ainda nesta semana, sua equipe voltará a se reunir com a Biogen para que se chegue a um dossiê em até 10 dias. Angotti promete pedir prioridade de avaliação à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Até a última semana, foram distribuídos 506 frascos do nusinersena para o tipo I da doença, segundo o ministério. De acordo com a Biogen, dados de maio obtidos por meio do DATASUS indicam que a distribuição tem sido feita a cerca de 72 portadores de AME nessa condição, já atendida pela incorporação pela via tradicional. Entraves jurídicos Os entraves jurídicos que paralisaram e levaram a política de acesso ao fracasso não foram detalhados. Um parecer da Consultoria Jurídica junto ao Ministério da Saúde ([Parecer nº 00451/2019/CONJUR-MS/CGU/AGU](https://mcusercontent.com/4911ce1e520f5bf26dd891c79/files/e686715a-891a-4719-89ac-53afd571da5c/SEI_25000.094078_2019_26_2_2_.pdf)) obtido por meio da Lei de Acesso à Informação (LAI) indica que a formalização do acordo seria possível após a recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), reforçando que o instrumento não poderia ser utilizado na hipótese de ausência de evidências e estudos científicos. O documento analisa a minuta da portaria e foi finalizado em 10 de junho 2019, um dia antes da publicação do ato normativo no Diário Oficial da União (DOU). A incorporação do fármaco chegou a ser prometida no final da gestão de Gilberto Occhi (PP), em 2018, e teve oposição de Mandetta (DEM), seu sucessor. Uma [reportagem](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/agu-e-novo-governo-frearam-entrada-no-sus-de-tratamento-milionario-30012019) publicada em janeiro de 2019 mostra que outro parecer da Consultoria Jurídica (Parecer nº 01377/2018/CONJUR-MS/CGU/AGU), de 18 de dezembro de 2018, apontou para “grave insegurança jurídica” em caso de aquisição sem o aval da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). A Biogen informou à reportagem que não teve acesso ao parecer da Consultoria Jurídica sobre a minuta da portaria. “Por se tratar de um documento interno do Ministério da Saúde, a Biogen não teve acesso ao parecer citado. A companhia não comenta questões jurídicas”. A farmacêutica afirma, também, que não faltam evidências científicas para a indicação Spinraza, de acordo com a bula aprovada pela Anvisa. “A eficácia do tratamento não está em discussão no ACR \[acordo de compartilhamento de risco\]. O ACR destina-se tão somente a averiguar a [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) do tratamento em um ambiente de vida real e garantir previsibilidade e controle do impacto orçamentário, para que o Ministério da Saúde custeie os tratamentos dos pacientes que atingirem os desfechos clínicos determinados no acordo”, diz a empresa. O JOTA perguntou ao Ministério da Saúde: se o parecer sobre a portaria representa o atual posicionamento da Consultoria Jurídica; se houve posicionamentos jurídicos posteriores ao documento; e o que mudou desde então. Não houve resposta. Contrato O Ministério da Saúde informou, no dia 31 de julho, que o único instrumento celebrado com a Biogen para a distribuição Spinraza no SUS tem como finalidade o atendimento a pacientes com o tipo I da doença, mas a reportagem apurou que o objetivo era adquirir o quantitativo para todos os tipos. Trata-se do [contrato 197/2019](https://mcusercontent.com/4911ce1e520f5bf26dd891c79/files/c19ec906-14b9-4406-a964-731d2b9f6e55/contrato_biogen_1_.pdf), para o fornecimento de 1.660 frascos-ampola por R$ 233 milhões. O valor é semelhante ao calculado na análise de impacto orçamentário feita pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em 2019, considerando a possibilidade de incorporação do medicamento para AME tipos I, II e III (gasto de R$122,6 a R$ 217,1 milhões no primeiro ano após a incorporação). Do total de unidades contratualizadas, 194 serão doadas pela farmacêutica até o fim do cronograma, em outubro deste ano. Essa doação estava prevista no planejamento do ministério em uma fase anterior ao acordo de compartilhamento de risco, conforme uma nota técnica sobre a portaria elaborada pela SCTIE em 2019. No comunicado divulgado à comunidade de AME, a farmacêutica afirma: “A Biogen vem cumprindo integralmente ao que foi estabelecido em contrato até o momento – tanto nos quantitativos fornecidos, condição comercial, e mecanismo de mitigação orçamentária, todos pensados para acesso amplo (pacientes com AME tipos I, II e III)”. Trecho reproduzido do [site Jota](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/nova-forma-de-acesso-a-tratamento-para-ame-no-sus-fracassa-26082020), de matéria de autoria de: MANOELA ALBUQUERQUE – Repórter em Brasília. Especializada na cobertura de saúde, regulamentação e política. Foi setorista do Palácio do Planalto, durante o primeiro ano do governo Bolsonaro, pelo Metrópoles. É formada em jornalismo pela Universidade Federal do Espírito Santo e fez intercâmbio acadêmico na Universidade do Porto, em Portugal. Email: manoela.albuquerque@jota.info **Categorias:** Notícias **Tags:** Conitec, judicialização, políticas públicas, transparência --- ### [Ministério explica futuro de Spinraza para AME tipos II e III](https://academiadepacientes.com.br/ministerio_explica_futuro_do_spinraza/) **Published:** agosto 25, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Finalmente chegou o esclarecimento do Ministério da Saúde (MS) sobre o acordo de compartilhamento de risco para uso do nusinersena (Spinraza®) na Atrofia Muscular Espinhal (AME) II e III. E ele veio na forma de uma *live* promovida pelo deputado federal Diego Garcia (PODE-PR) e tendo como convidado o Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE/MS), Hélio Angotti Neto, a quem a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) está subordinada. Você acompanhou aqui neste blog que, na quinta-feira passada (20/08), a Biogen, fabricante do medicamento, [divulgou uma Carta Aberta aos pacientes e associações envolvidas com a Atrofia Muscular Espinhal](https://academiadepacientes.com.br/2020/08/21/fracassa-acordo-de-partilha-de-risco-para-o-spinraza/), informando que, “após explorar diversas alternativas, não foi encontrada solução que viabilizasse a aquisição e dispensação do nursinersena \[Spinraza®️\] para atender aos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipos II e III, tal como originalmente planejado”. O comunicado também informava que a empresa teria sido orientada a realizar uma nova submissão de um novo dossier junto a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para aquelas indicações terapêuticas. No dia seguinte, [o Ministério da Saúde se pronunciou sobre o fato](https://academiadepacientes.com.br/2020/08/24/spinraza-guerra-de-versoes-entre-biogen-e-ministerio-da-saude/) em uma nota. Hoje (25/08), finalmente, algumas coisas ficaram mais claras na *live (veja o video ao final da matéria)*, e procuramos trazer para você aqui um resumo do que lá se passou em oito pontos. Vamos continuar cobrindo o tema ao longo das próximas semanas. 1. A [Portaria 1.297 de 11 de junho de 2019](https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-n-1.297-de-11-de-junho-de-2019-163114948) continua em vigor. Isso significa que, em tese, “o projeto-piloto de acordo de compartilhamento de risco para incorporação de tecnologias em saúde, para oferecer acesso ao medicamento Spinraza (Nusinersena) para o tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME 5q) tipos II e III no âmbito do Sistema Único de Saúde – SUS” continua em andamento. 2. Aparentemente, o governo verificou, após a publicação da portaria, que conduzir o projeto-piloto sem a incorporação prévia do Spinraza ao SUS para AME tipo 2 e 3 geraria insegurança jurídica. Poderia suscitar, mais adiante, problemas com os órgãos de controle governamentais, com consequências imprevisíveis para os pacientes e seus familiares, como a brusca suspensão da entrega do medicamento, por exemplo. . 3. Por esta razão, a empresa está sendo orientada a submeter um novo dossier à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), com evidências atualizadas sobre o medicamento, para nova apreciação pelo seu Plenário, visando eventual recomendação para AME tipos II e III. Após o parecer do Plenário sobre o caso, o Relatório de Recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) seria submetido a Consulta Pública por 10 dias. 4. O secretário assegurou que todo seu estafe e da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) estão empenhados em dar rapidez a estes processos, e que, a partir da próxima sexta-feira, iniciará uma rodada intensiva de reuniões com a Biogen, para agilizar os procedimentos de forma que, idealmente, em uma semana no máximo, a empresa possa dar entrada em um novo dossier com evidências mais atualizadas para aquelas indicações. 5. O Secretário informou também que cogita até mesmo convocar Reunião Extraordinária do Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para deliberar sobre a recomendação ou não do medicamento para AME tipo II e III, visando acelerar os procedimentos. As Reuniões Ordinárias do Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) acontecem normalmente uma vez ao mês. 6. Desta forma, a estratégia do governo agora é verificar a conveniência da incorporação para aquelas indicações, a partir do exame do Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e, em seguida, prosseguir com outras etapas do Acordo de Compartilhamento de Risco, tal como definido pela Portaria 1.297, de 11 de junho de 2019, se for o caso. 7. Estuda-se até a possibilidade de se desmembrar o processo administrativo visando incorporação do medicamento para se avaliar, em separado, as evidências científicas disponíveis para AME tipo II e tipo III, tudo que for melhor para acelerar os procedimentos. 8. Segundo informou o secretário na live a sua orientação no Ministério é dar máxima rapidez a todos os processos necessários para se verificar a conveniência de incorporar ao SUS o medicamento para AME tipo II e III. Tudo se passa como se fosse um procedimento habitual da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), com seus fluxos habituais, mas agora com maior celeridade e total suporte da mesma junto à Biogen, visando buscar a melhor solução conjunta. Só a partir de sua eventual recomendação para incorporação, é que se poderá dar continuidade ao acordo de compartilhamento de risco. Foi o que pudemos entender do que foi comunicado na live. Destaca-se a franqueza e disponibilidade do secretário em esclarecer todos os fatos na *live*. Mas, a julgar pelos comentários dos pacientes deixados na live, isso não foi suficiente para tranquiliza-los. Entenda [o que é um acordo de compartilhamento de risco](https://academiadepacientes.com.br/2017/12/29/acordos-de-partilha-de-risco-para-os-raros/). Mais detalhes sobre o caso você terá aqui neste blog em breve. **Categorias:** Notícias **Tags:** Conitec, SUS, transparência --- ### [Soliris pode ser 'desincorporado' do SUS](https://academiadepacientes.com.br/soliris-pode-ser-desincorporado-do-sus/) **Published:** agosto 25, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O medicamento eculizumabe, em sua indicação para o tratamento da [hemoglobinúria paroxística noturna](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hemoglobinuria-paroxistica-noturna/) (HPN), e comercializado sob a marca Soliris®, está em vias de ser desincorporado do SUS pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), por descumprimento de uma das condicionantes para a sua incorporação, previstas na [Portaria 77, de 14 dezembro de 2018](https://www.in.gov.br/web/guest/materia/-/asset_publisher/Kujrw0TZC2Mb/content/id/55443289/do1-2018-12-17-portaria-n-77-de-14-de-dezembro-de-2018-55443067): **“negociação para redução significante de preço”**. Esta foi uma das questões discutidas pelo Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em sua [89ª Reunião Ordinária (RO)](https://www.in.gov.br/web/guest/materia/-/asset_publisher/Kujrw0TZC2Mb/content/id/55443289/do1-2018-12-17-portaria-n-77-de-14-de-dezembro-de-2018-55443067), realizada no dia 6 de agosto. Após inúmeras tratativas, a empresa fabricante, Alexion Farmacêutica Brasil, teria oferecido, segundo informações divulgadas na referida reunião, uma redução de 0,72% em relação ao Preço Médio de Venda ao Governo (PMVG) anterior. Entre as razões para não conceder maiores descontos em seu preço, a empresa alega: a) praticar o preço mais baixo do mundo no Brasil; b) ter concedido um desconto acumulado de 60% (em dólar), desde o início de sua comercialização, em 2015 e c) inexistir expectativa de ganho de escala uma vez que a doença é ultrarrara visto que o número de pacientes identificados após a incorporação não aumentaria. Sem o desconto citado, e proposto posteriormente, o PMVG do Soliris é de R$ 12.899,25, o frasco. As alegações sobre o menor preço do mundo foram fortemente questionadas por alguns membros do Plenário na RO. Dados apresentados na RO revelam que, de fato, a posição da empresa é bastante confortável, o que poderia explicar sua irredutibilidade na negociação. Ela detém o monopólio da produção da droga, e conta com 311 pacientes brasileiros de seus 328 estimados (epidemiologicamente) para a indicação atendidos por medida judicial. E que, [se tudo prosseguir como está](https://academiadepacientes.com.br/2020/08/25/stf-decide-neste-momento-destino-de-doentes-raros/), continuarão a receber o medicamento. Ao estimados 17 pacientes restantes, bastaria pegar o bonde da judicialização, o que naturalmente importará em custos diretos e indiretos para estes pacientes e para o erário. . Não foi tirada uma decisão mais concreta a respeito do caso na RO, mas cogita-se, entre outras medidas, realizar uma Consulta Pública sobre sua desincorporação, para que a sociedade tome conhecimento das consequências deste impasse nas negociações, não só para os pacientes, mas também para todos os brasileiros que financiam o SUS. Este caso é uma ilustração didática dos problemas que a judicialização suscita para o governo. Observe que a empresa, durante muitos anos, optou por comercializar o Soliris® sem registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária. Ao que parece, escolhendo a via da judicialização para chegar a seus pacientes. Ao definir-se por esta estratégia, nesse momento em que se cogita ‘desincorporar’ o medicamento do SUS, por descumprimento de condicionante para a incorporação, a medida pouco lhe afeta. Sua base de clientes permanece assim intocada. Em países em que não há judicialização, há maior poder de barganha ao demandar que o fabricante (ou demandante da tecnologia) reduza seus preços. Observe que, paradoxalmente, no caso aqui citado, a ‘desincorporação’ pouco afeta os negócios da empresa, visto que cerca de 95% de seus pacientes no Brasil judicializam suas demandas para o tratamento da HPN. Para assistir a discussão sobre o caso pelo Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), vá até o trigésimo minuto do vídeo abaixo. No momento em que esta nota é redigida, o video está aberto para acesso público no site da referida comissão. **Categorias:** Notícias --- ### [Spinraza: Guerra de versões entre Biogen e Ministério da Saúde](https://academiadepacientes.com.br/spinraza-guerra-de-versoes-entre-biogen-e-ministerio-da-saude/) **Published:** agosto 24, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O “caso Spinraza®” ganhou novo capítulo na sexta feira (21/8), 24 horas depois da publicação de comunicado da Biogen informando que “após explorar diversas alternativas, não foi encontrada solução que viabilizasse a aquisição e dispensação do nusinersena (Spinraza) para atender aos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipos II e II, tal como originalmente planejado” Segue a nota de esclarecimento do Ministério, publicada no seu site oficial: *Diante da carta aberta à comunidade de Atrofia Muscular Espinhal (AME) divulgada nesta quinta-feira (20) pelo laboratório Biogen, o Ministério da Saúde esclarece que o acordo de compartilhamento de risco segue em análise e que continua trabalhando arduamente na busca de uma solução viável para a questão.* *A pasta reitera que em nenhum momento descartou a proposta em análise – que tem potencial de ser uma ferramenta que propiciará atenção e cuidado ao paciente por meio do monitoramento dos resultados.* *O Ministério conta com a colaboração do laboratório Biogen no atendimento a respostas, informações e documentação de forma célere e robusta – o que permitirá o alcance dos objetivos em prol da assistência aos portadores de AME tipos II e III.* *Reforçamos que a cooperação de ambas as partes – Ministério da Saúde e Biogen – é importante para alcançar uma proposta realmente compatível com a Portaria nº1.297/2019.* Em casa onde falta o pão, todos brigam e ninguém tem razão. Seria recomendável que alguém viesse a público esclarecer esta balbúrdia. . **Categorias:** Notícias --- ### [Fracassa acordo de partilha de risco para o nursinesena (Spinraza)](https://academiadepacientes.com.br/fracassa-acordo-de-partilha-de-risco-para-o-spinraza/) **Published:** agosto 21, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ***Atualizada em 23/08/2020, às 15h37.*** A comunidade de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) e seus familiares foram surpreendidas ontem (20/8) com uma notícia para lá de desagradável. A AME é uma doença neuromuscular de manifestação clínica variável, genética e rara. Comunicado distribuído pela Biogen informa que, em audiência “na última semana” com o Ministério da Saúde, a empresa fora notificada de que, “após explorar diversas alternativas, **não foi encontrada solução que viabilizasse a aquisição e dispensação do nursinersena** \[Spinraza®️\] para atender aos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipos II e III, tal como originalmente planejado”. A Biogen acrescenta que foi orientada a fazer uma nova submissão do medicamento à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). Veja ao final desta matéria quais são os tipos de AME. O que o comunicado não esclarece, a não ser em uma discreta nota de pé-de-página, é que a dispensação estava sendo tentada através de um projeto-piloto de acordo de compartilhamento de risco. A notícia chega depois de um ano e quatro meses de esperanças acalentadas (e agora frustradas); e, ironicamente, no mês de conscientização da Atrofia Muscular Espinhal. O anúncio da incorporação do Spinraza ao SUS mediante acordo de compartilhamento de risco para AME dos tipos 2 e 3 havia sido feito pelo então Ministro da Saúde, Henrique Mandetta, com pompa, circunstância e estardalhaço, em solenidade no Senado Federal, em 24 de abril do ano passado (ver foto). Pelo acordo, tal como alardeado na época, o governo só pagaria pelo medicamento se houvesse melhora do paciente. Mais tarde, foi assinada Portaria em que se determinava formalmente o início de um projeto-piloto para tal fim. A decisão não representa um duro golpe apenas para as pessoas que vivem com AME e seus familiares. É também uma derrota para todos os doentes raros que apostavam no acordo de compartilhamento de riscos por desfecho, como forma de assegurar maior equidade no acesso a seu inequívoco direito à saúde. No comunicado, a Biogen destaca que foi pioneira “ao aceitar fazer parte do projeto de acordo de compartilhamento de risco por desfecho, proposto pelo Ministério da Saúde”. E que esta teria sido a alternativa apontada pela pasta “para ampliar o tratamento a todos os pacientes com AME”. Informa também que, até o momento, 72 pacientes com AME tipo I, que se enquadram nos critérios de elegibilidade do [Protocolo Clínico e Diretriz Terapêutica (PCDT)](http://conitec.gov.br/images/Relatorios/2019/Relatorio_PCDT_AME.pdf), receberam a medicação, segundo dados do DATASUS de maio/2020. Pelo referido PCDT estão excluidos do protocolo os pacientes em ventilação mecânica invasiva permanente, o que reduziu drasticamente o número de potenciais beneficiados (72) pela incorporação do medicamento ao SUS. Os pacientes com AME tipo II e III, segundo a nota, “permaneceram aguardando definição do mecanismo pelo qual o produto poderia ser adquirido e dispensado”, nos casos em que não optaram pela judicialização de suas demandas. Muitos, de boa fé, preferiram esperar, ao invés de judicializar, dando um voto de confiança às autoridades de saúde. Esperanças que agora foram bruscamente frustradas. Diplomático, o comunicado também ressalta o que classificou como “avanços importantes sobre o acordo de compartilhamento de risco por desfecho, nos últimos 12 meses”. A empresa também afirma que se compromete a buscar “com celeridade a incorporação do tratamento no SUS para pacientes com AME Tipos II e III”. De fato, quem tem AME tem pressa. Trata-se de doença neurodegenerativa grave, potencialmente fatal e que acomete muitos de seus pacientes na primeira infância. Mas, para a pressa da doença, o nosso quadro regulatório pouco tem a oferecer. É o próprio comunicado que destaca os procedimentos burocráticos necessários para uma nova submissão: > **Por ser um novo dossiê, inicia-se um novo processo de avaliação de tecnologia: recomendação preliminar, consulta pública, recomendação final da Comissão, decisão por parte da SCTIE, contratação de fornecimento, e atualização de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) – processo que de acordo com o regimento interno da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), deve ser concluído dentro de até 360 dias (180 dias para avaliação da tecnologia em saúde e outros 180 dias para publicação de PCDT atualizado). Assim, mais um ano de protelação, e de degeneração da condição dos portadores de AME tipo II e III.** O governo ganha tempo. Aos pacientes e seus familiares só resta esperar. E orar. Dada a relevância do tema para as pessoas que vivem com AME, para seus familiares, e para todos os doentes raros que agora vêem naufragar uma importante metodologia que poderia lhes assegurar o acesso a medicamentos de alto custo (o acordo de compartilhamento de riscos), voltaremos ao tema nos próximos dias. **OS TIPOS DE AME** **AME TIPO 0**: É a forma mais grave de AME, e uma das mais raras. Tem início no período pré-natal e, além de acometimento motor e respiratório, pacientes com AME Tipo 0 podem apresentar alterações cardíacas e cerebrais. **AME TIPO 1**: Também conhecida como doença de Werdnig-Hoffman, é o subtipo mais comum de AME, correspondendo a cerca de 60% dos casos reportados na literatura. Sinais e sintomas têm início antes dos seis meses de vida. **AME TIPO 2**: A AME 5q tipo 2, ou doença de Dubowitz, é a forma intermediária da doença em que os sintomas geralmente se iniciam entre os seis e dezoito meses de idade. Atinge cerca de 29% dos casos reportados na literatura. **AME TIPO 3**: Também conhecida como doença de Kugelberg-Welander, atinge cerca de 13% dos casos. Os primeiros sintomas aparecem após os dezoito meses de idade. **AME TIPO 4**: Forma mais branda da doença, a AME tipo 4 é também uma das mais raras, representando menos de 5% dos novos casos. Na maioria das vezes, os primeiros sintomas aparecem a partir da segunda ou terceira década de vida. Pessoas com AME tipo 4 não apresentam dificuldades respiratórias ou de alimentação. ##### **Leia também!** [Acordos de partilha de risco: esperança para os raros](https://academiadepacientes.com.br/2017/12/29/acordos-de-partilha-de-risco-para-os-raros/) **Categorias:** Notícias --- ### [O 'caso Spinraza' e um segredo de Polichinelo](https://academiadepacientes.com.br/licoes-mais-recentes-do-caso-spinraza/) **Published:** agosto 21, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ***Artigo atualizado em 23/08/2020. às 15h31*** Polichinelo é uma antiga personagem-tipo e burlesca da commedia dell’arte, cujas raízes remontam ao teatro da Roma Antiga. (…) Segredo de Polichinelo é uma informação que devia ser secreta, mas que é do conhecimento geral. Quando se passa de certa idade, é desejável que se aprenda que, em certas ocasiões (ou na maioria delas), a emoção não é boa conselheira. Assim, diante de qualquer acontecimento mais delicado, a prudência recomenda que se tire do caminho todo tipo de posicionamento emocionado sobre determinada questão, e se tente analisá-la em todas as suas dimensões, como seres dotados de inteligência que somos. Não é tarefa fácil. Afinal, a dura realidade nos cobra raiva, estupidez e ranger de dentes. Mas é necessária. Ainda que o preço de tal atitude cautelosa seja a incompreensão de quem nos ouve. Mas isso é da vida. Nesse sentido, baixada a poeira da [notícia de ontem](https://academiadepacientes.com.br/2020/08/21/fracassa-acordo-de-partilha-de-risco-para-o-spinraza/), recomenda-se um retorno aos fatos. Até para se tomar decisões acertadas sobre como prosseguir. E o que os fatos nos dizem sobre o malfadado acordo de partilha de risco para incorporar o Spinraza ao SUS para indicações de AME tipo 2 e tipo 3? Consultando-se a [Portaria 1.297, de 11 de junho 2019](https://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-n-1.297-de-11-de-junho-de-2019-163114948) , verifica-se, logo no *caput*, que o seu objeto era um **“projeto piloto”**. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20710%20211%22%20width%3D%22710%22%20height%3D%22211%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22710%22%20height%3D%22211%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Este termo, bastante empregado, vem da Engenharia de Processos e, em linhas gerais, [define](https://www.cin.ufpe.br/~gta/rup-vc/core.base_rup/guidances/concepts/pilot_project_AE852816.html#:~:text=Um%20projeto%20piloto%20%C3%A9%20um,exclusiva%20solu%C3%A7%C3%A3o%20de%20sistema%20apresentada.&text=Um%20projeto%20piloto%20%C3%A9%20o,novos%20processos%20e%20novas%20ferramentas.): > **Um esforço temporário empreendido para testar a viabilidade de uma exclusiva solução de sistema apresentada. Temporário significa que o projeto tem uma data de encerramento; exclusivo significa que o resultado final do projeto é diferente dos resultados de outras soluções de sistema sugeridas.** Ao defini-lo como um **“projeto-piloto”**, o governo já teria sinalizado para a sociedade que ele poderia dar certo ou errado. Afinal, é para isso que servem projetos-piloto. A contrapartida de aceitar-se a condição de projeto-piloto é participar de um experimento; no caso em questão, para o desenvolvimento de um novo processo (o acordo de compartilhamento de risco por desfecho). Projetos-piloto já foram tentados para estes mesmos fins na Europa. Então, a meu ver, não há que se culpar o governo nesse aspecto (para além de suas reais responsabilidades, ações ou omissões). A César o que é de César. Mas a sociedade precisa ser adequadamente comunicada sobre o que realmente ocorreu. Nesse sentido, a meu ver, ao informar, em Portaria, que se tratava de **“projeto-piloto”**, o governo não enganou ninguém, disse do que se tratava. E confiou na compreensão de todos sobre os riscos envolvidos em qualquer **projeto-piloto**. Em suma: Havia riscos na empreitada e infelizmente ela malogrou. **Mas isso não exime quaisquer das partes envolvidas no projeto-piloto de responsabilidades sobre seu eventual malogro. Mas pode ser que tal eventual responsabilidade não possa ser atribuída a ninguém em particular, mas sim ao contexto em que foi lançado este projeto-piloto.** E você já sabe que não recebi procuração para defender este ou aquele governo. O risco de um **“projeto-piloto”** dar errado está sempre colocado, seja de uma fábrica, de um avião ou de uma nova modalidade de acesso a medicamentos. É algo com que sempre devemos contar. E foi o que aconteceu com o projeto de incorporar o medicamento ao SUS para aquelas indicações já referidas (AME 2 e 3), na modalidade “compartilhamento de risco por desfecho”. Em alguma etapa do processo, supostamente, algo deu errado, e resultou no encerramento do **“projeto-piloto”**. E como “projetos” tais iniciativas têm data para acabar. Normalmente se fala em dois anos para isso. Este foi encerrado antes, por alguma razão ainda desconhecida do grande público. O que deu errado? Por que o projeto não pode avançar? É preciso investigar. Uma boa idéia seria o Senado convocar uma audiência pública para ouvir explicações, bem claras, convincentes e transparentes, de todas as partes envolvidas sobre o que fez o projeto desandar. Além disso, usualmente ao final destas tentativas publica-se um relatório, que é público, onde se comenta tudo que ocorreu no projeto-piloto. É preciso saber o que deu errado. Talvez nunca tenhamos a resposta 100% perfeita, talvez inventem uma desculpa mal ajambrada, mas eu tenho minha aposta, baseada no que ouvi de alguns especialistas. Aguarde nossos próximos posts nesse blog. Um **“projeto-piloto”** naturalmente sempre será mais arriscado do que uma solução já existente e testada. Certo? Se você tem uma solução já consagrada para resolver um problema complexo, por que lançaria mão de uma busca por uma outra jamais tentada e com risco de dar errado? Você prefere trocar o certo pelo duvidoso? Pasme. A legislação brasileira, salvo engano, já dispõe de soluções legais para o problema de incorporar ou não o medicamento para esta ou aquela indicação. Trata-se da “incorporação condicionada” . E esta tem sido aplicada regularmente pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) nos últimos tempos, sob a expressão “uso *ad experimentum”*. Como o nome já diz, condiciona-se a incorporação a determinadas exigências contratuais. No caso do “uso ad experimentum” à entrega de evidências de mundo real em um prazo de três anos. Isto já vem sendo praticado pelo governo! E, nesses casos, o Estado tem a faca e o queijo na mão. Aliás, eu desconheço quando é que o Estado, qualquer Estado, deixou de ter faca e queijo na mão. Se não lança mão da faca e do queijo, é por estratégia política, ignorância ou má-fé. Pode-se especular que a gravidade da progressão da doença desaconselharia o uso da incorporação condicionada, pois pressuporia, em muitos casos, a suspensão da entrega do medicamento em dois ou três anos, o que naturalmente não seria aceito facilmente pelos pacientes. Desincorporar medicamentos dos sistemas públicos de saúde nem sempre é tarefa fácil. Em suma, nesta hora, o governo sempre tem uma “batata quente” na mão e escolher o melhor caminho nem sempre é evidente, para quem está sentado na cadeira do diretor. Observe que o Direito Administrativo já assegura ao Estado nestes casos de incorporação condicionada a possibilidade de rever a sua decisão de modo unilateral, sem incorrer em penalidades como multas, etc, se assim proceder. O que em tese permitiria seu emprego no caso. Por outro lado trata-se do medicamento mais caro já incorporado ao SUS, desincorporá-lo em dois ou três anos não renderia economia aos cofres públicos. Lembre-se que estamos especulando sobre o ocorrido, na falta de uma versão oficial. Mas, por alguma razão misteriosa, esta prerrogativa do Estado, assegurada pelo Direito Administrativo, é menos empregada no País do que o desejável. Onde foi que eu errei? Aos perdedores na disputa, pacientes e seus familiares, resta a dor, a indignação e a frustração. Bastante compreensível. Mas, tal como numa partida de futebol, na vida, ou se ganha ou se perde. Não existe meia gravidez. (Ok, às vezes empata; mas nem sempre). No entanto, se os pacientes e seus familiares se lembrassem de que se tratava de um **projeto-piloto,** como outro qualquer (e, naturalmente, de seus riscos de dar errado), a indignação e revolta a esta altura seriam bem menores. De outro lado, talvez o governo tenha errado na estratégia (ainda não sabemos). Abriu mão, supostamente, de uma solução já prevista em seu arcabouço legal (a incorporação condicionada) e partiu para uma aventura arriscada, buscando uma solução nunca tentada no País. Isto junto a uma população com uma doença grave, desesperada por soluções, à espera de um medicamento que, lá fora, já foi aprovado para todas as indicações de sua bula, incluídas aí a AME tipos 2 e 3. Errou também a indústria, talvez, por ter superestimado as chances de sucesso de um **projeto-piloto,** e não ter percebido o caráter precário de iniciativas dessa natureza. Tal precariedade deveria ter sido talvez comunicada de forma mais adequada e incisiva aos seus pacientes e familiares, para que nao acalentassem falsas esperanças, agora. Passado todo este tempo de esperanças acalentadas, agora fica mais difícil abrir mão delas. O que move qualquer governo (aqui ou lá fora) a agir dessa maneira: a inventar um **projeto-piloto**, quando já tem aparentemente a solução? Isso na suposição de que pudesse ter escolhido a incorporação condicionada e não tê-lo feito. Seria manobra para ganhar tempo? Este é assunto interminável para cientistas políticos. Não cabe discutir aqui, dado o tamanho desse post. Já mereceu um clássico sobre o assunto: [A marcha da insensatez](https://amzn.to/3aMR9f9). Basicamente, este livro busca responder a um aparente paradoxo na história da Humanidade: Por que os governos insistem em adotar políticas contrárias aos seus próprios interesses? A insensatez voluntária ou involuntária de governos costuma parir algumas centenas de ações judiciais, que, no caso em questão, oneram sobremaneira os cofres públicos (ou a prestação do meu ou do seu plano de saúde). Sobra pra todo mundo. Os tribunais já podem aguardar a judicialização massiva com ações para obter o Spinraza® para AME 2 e 3, de parte daqueles que se esqueceram (ou não perceberam) que se tratava de um **projeto-piloto**; e não colocaram suas barbas de molho. Talvez a natureza experimental da iniciativa (um **projeto-piloto**) não tenha sido adequadamente comunicada aos pacientes ao longo de todo o processo pelo governo. Ou talvez, numa manobra tipo [pensamento ilusório](https://pt.wikipedia.org/wiki/Wishful_thinking), os pacientes e seus familiares esqueceram desse pequeno detalhe. Faltaram também *feedbacks* continuados (a velha transparência, lembra?) para a sociedade sobre o andamento do **projeto-piloto**. Mas estes projetos de acordo de compartilhamento de riscos costumam cursar em segredo. E agora a indignação e revolta, compreensíveis, de pacientes e familiares, são ainda maiores. Mas, ainda assim, um **projeto-piloto** sempre deixa lições e faz o conhecimento avançar. É para isso que são feitos; para que se aprenda com o processo. Não convém jogar o bebê fora com a água do banho (adoro essa frase!) E algumas delas, no caso do Spinraza® e sua indicação para AME 2 e AME 3 no Brasil, a Biogen já enumerou, no comunicado que distribuiu na quinta-feira (20/8): Pronunciamentos oficiais sobre o medicamento, no Senado Federal e na imprensa; a publicação da referida portaria; a criação de serviço específico para o cadastro de pacientes com AME tipos II e III e avanço nas tratativas com o Hospital Albert Einstein (via PROADI-SUS), para que a instituição gerisse o projeto. Resta agora que todos aprendam com os erros do **projeto-piloto.** Para isso precisamos saber o que aconteceu. Assim, numa avaliação que se deseja transparente para a sociedade, poderão se aplicar as correções em eventuais projetos futuros desta natureza. Nós, cidadãos, precisamos saber onde foi que tudo isso deu errado. O projeto-piloto também custou dinheiro. E espera-se que o governo dê uma satisfação aos pacientes, a seus familiares, aos outros 13 milhões de portadores de doenças raras no País e à população. Para o paciente ou seu familiar, passada a raiva profunda, é hora de respirar fundo, contar até 10, e definir com astúcia e inteligência os próximos passos, a partir do exame de onde podem ter errado em sua estratégia. Teria sido adequado aceitar a imposição de um projeto-piloto e arcar com os riscos de um futuro fracasso? Era possível recusar? Ou devia-se lutar até o fim para que as indicações para AME tipo 2 e 3 fossem incorporadas ao SUS? Humildade é recomendável, para que alguma lição fique das derrotas na vida. Saber perder uma batalha pode ser a receita para vencer a guerra mais adiante. E isso vale para todo mundo. A conquista da cidadania, inspiração deste blog, é uma batalha interminável, onde é preciso se estar atento e forte. Deixo aqui minha palavra de carinho e solidariedade aos pacientes e seus familiares. A luta continua ! ``` Imagem por Michal Jarmoluk  do Pixabay ``` **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** Conitec, indústria farmacêutica, judicialização --- ### [STF: Vem aí mais uma ameaça ao direito dos pacientes](https://academiadepacientes.com.br/stf-vem-ai-mais-uma-ameaca-ao-direito-dos-pacientes/) **Published:** maio 5, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20467%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22467%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22467%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **MARCUS DANTAS E CLÁUDIO CORDOVIL** No dia 11 de março deste ano, o Plenário do Supremo Tribunal Federal (STF) decidiu que **o Estado não é obrigado a fornecer medicamentos de alto custo solicitados judicialmente, quando não estiverem previstos na relação do Programa de Dispensação de Medicamentos em Caráter Excepcional, do Sistema Único de Saúde (SUS)**. As situações excepcionais ainda serão definidas na formulação da tese de repercussão geral ([Tema 6](http://www.stf.jus.br/portal/jurisprudenciaRepercussao/verAndamentoProcesso.asp?incidente=2565078&numeroProcesso=566471&classeProcesso=RE&numeroTema=6)) (1). **A decisão, tomada no julgamento do Recurso Extraordinário (RE) 566471, atinge mais de 42 mil processos sobre mesmo tema.** Para Marcus Dantas, **a decisão final a ser adotada pelo STF sobre o fornecimento de medicamentos, se for restritiva, pode ter consequências graves para muitas pessoas.** Em especial, **para aqueles pacientes que obtiveram liminares e decisões favoráveis de juízes e tribunais para receber e iniciar seu tratamento, mas seus processos ainda estão em andamento** (ou foram sobrestados aguardando a decisão com repercussão geral). Em outras palavras, na avaliação do paciente e servidor público, todos aqueles processos sem decisão definitiva **(ou seja, a grande maioria)**. Dantas alerta para a necessidade de **mobilização dos pacientes e associações para se pedir aos ministros do STF a adoção de uma ressalva na tese a ser formulada que resguarde os pacientes que já têm decisões judiciais favoráveis** e se encontram em pleno tratamento, **ainda que essas decisões se mostrem contrárias às novas regras e requisitos fixados pelo STF na decisão com repercussão geral.** O que é o Tema 6? Dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo. Em termos técnicos, essas ressalvas são denominadas **“modulação dos efeitos da decisão”** e são adotadas pelo STF no julgamento de processos importantes que tratam de direitos constitucionais, atingem muitas pessoas e incidem sobre situações já consolidadas (tais como as Ações Diretas de Inconstitucionalidade), sendo, pois, plenamente cabível neste caso. Basta que os ministros tenham essa vontade **(e as associações de pacientes podem “dar essa forcinha” para lembrá-los).** Dantas prevê que, quando a decisão for publicada, **a maioria dos juízes e desembargadores responsáveis por estes processos em tramitação aplicarão a decisão de repercussão geral do STF de imediato, interpretando-a como obrigatória e vinculante para toda e qualquer demanda que trate do fornecimento de medicamentos,** às vezes sem se atentar que muitos deles tem suas especificidades (principalmente os de altíssimo custo e para doenças raras). Assim, **caso não haja cuidado e razoabilidade na formulação da tese**, as decisões judiciais vindouras **suspenderão perigosamente os tratamentos em curso e poderão trazer mais uma leva de mortes pelo não-fornecimento dos remédios.** E esse filme já é conhecido: **ainda traz lamentáveis recordações a suspensão da compra de medicamentos de alto custo pelo ex-Ministro da Saúde Ricardo Barros entre 2018 e 2019, que tentou impor uma concorrência impossível na distribuição de remédios órfãos.** No caso nefasto, duas empresas que apresentaram documentos ideologicamente falsos, dizendo possuir os remédios, quando não os possuíam, além do envolvimento de empresa sediada em Miami/EUA suspeita de ser “empresa fantasma”), o que resultou na morte de pelo menos 18 pacientes por complicações da [Hemoglobinúria Paroxística Noturna](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hemoglobinuria-paroxistica-noturna/) (HPN) naquele período. Dantas ressalta que **essa preocupação não é sem fundamento**, pois a criação da regra de repercussão geral através de Emenda Constitucional n. 45, de 2004, foi justamente para eliminar recursos repetitivos e processos semelhantes, no “atacado”. Na página do STF, [notícia publicada ainda em 2010](http://www.stf.jus.br/portal/cms/verNoticiaDetalhe.asp?idConteudo=168512) mostra resumidamente seu principal objetivo (ver box). Para que serve a regra de repercussão geral? A repercussão geral apresenta o chamado efeito multiplicador, ou seja, o de possibilitar que o Supremo decida uma única vez e que, a partir dessa decisão, uma série de processos idênticos seja atingida. O Tribunal, dessa forma, delibera apenas uma vez e tal decisão é multiplicada para todas as causas iguais. Por fim, ressalta-se **um outro motivo de grande preocupaçã**o, e não menos grave, sobre o posicionamento adotado pelo STF no julgamento da Tese 6 ocorrido no dia 11 de março. Embora o Supremo Tribunal **tenha negado ser “*dever do Estado de fornecer medicamento de alto custo a portador de doença grave que não possui condições financeiras para comprá-lo*”**, nos debates entre os ministros foram discutidas algumas exceções, como o caso de remédios incorporados pelo SUS ou o caso de tratamento para doenças raras. **No entanto, na análise do caso concreto sob julgamento, ainda que.o Ministro Edson Fachin tenha tentado argumentar que o remédio solicitado pela paciente já havia sido incorporado ao SUS enquanto o processo corria, isso não impediu que o plenário do STF julgasse improcedente seu pedido, não reconhecendo o direito da paciente em recebê-lo.** Muitos dos pacientes com doenças raras entraram com ações pleiteando medicamentos durante a década passada. A maioria deles solicitou fármacos (geralmente órfãos e de alto custo), que sequer possuíam registro na Anvisa, e, portanto, não constavam das listas do SUS. Alguns obtiveram decisões favoráveis e outros infelizmente não. Essas ações até hoje não tiveram decisão definitiva, mas parte dos remédios demandados foram registrados e incorporados pelo SUS nesse período. *(E aqui não vamos discutir se a morosidade do judiciário no julgamento de ações e reconhecimento de direitos, coroada com essa recente decisão desfavorável, prejudicou muitos pacientes que aguardavam a justiça se pronunciar há mais de 10 anos).* Entretanto, como visto da decisão adotada, a escolha do STF foi a de não levar o registro e a incorporação posteriores à ação judicial em consideração. **De nada adiantará, pois, mostrar nas ações em andamento que houve a incorporação dos medicamentos**, e que nesse caso a decisão poderia ser favorável, pois essa hipótese não foi acolhida pelo STF (talvez pelo fato de que quando ajuizaram suas ações, a motivação e o pedido dos pacientes referiam-se à concessão de tratamento com remédios sem registro e não-incorporados). Assim, **sem a modulação dos efeitos da decisão, os processos ainda em andamento com pedido de medicamentos que foram registrados e incorporados durante seu curso serão todos julgados improcedentes** e extintos, e caberá ao paciente requerer ao Ministério da Saúde a dispensação dos remédios por via administrativa, como se processo não tivesse existido. **A preocupação que logo vem à cabeça do paciente é a de que, caso esse remédio, ainda que incorporado, não esteja sendo regularmente disponibilizado pelo SUS**, ou pela falta de normas ou rotinas do Ministério da Saúde ou Secretarias de Saúde dos Estados, ou por sua não aquisição, ou, ainda, por atrasos no fornecimento, **caberá ao paciente entrar com nova ação, agora com outros fundamentos e pedidos.** Deverá provar que, embora o remédio já esteja registrado e incorporado, ainda assim a União não o fornece, ou o fornece irregularmente (vale lembrar que as associações de pacientes já possuem diversas ações judiciais nesse sentido). Obviamente, **haverá grande dificuldade em se conseguir uma liminar**, pois os juízes vão exigir que o paciente comprove a negativa do SUS em fornecer o medicamento (e **é sabido pelos pacientes o quão difícil e demorado é fazer essa prova, já que os órgãos de saúde não confessam suas falhas no papel**), ainda mais nos casos em que o remédio não está sendo dispensado no prazo correto (atraso no fornecimento). É certo que **interromper tratamentos durante esta transição entre a extinção da ação pela decisão do STF e a regularização do fornecimento pelo SUS/Ministério da Saúde vai resultar em mais uma leva de mortes e/ou sequelas graves aos pacientes**. A hora de se fazer algo é agora… conclama-se aos pacientes e associações que façam chegar aos Ministros do STF a necessidade de modular os efeitos da decisão de repercussão geral do “Tema 6” para que tratamentos já em curso, baseados em decisões judiciais anteriores, sejam mantidos (vale até mandar e-mail ao STF na Ouvidoria ou Fale com o STF para tentar fazer chegar aos ministros este problema. Já vimos esse filme ! A possibilidade da modulação dos efeitos da decisão em casos de repercussão geral é real, e foi recentemente confirmada no julgamento de um outro caso sobre a proibição da incorporação de “quintos” por servidores públicos ([RE 638115](https://portal.stf.jus.br/processos/detalhe.asp?incidente=4054666)). E, nesse caso, foi aplicada por duas vezes, em dois julgamentos da causa. Inicialmente, a modulação dos efeitos da decisão foi aplicada para dispensar a devolução de valores recebidos a mais e de boa-fé pelo servidores até o dia da primeira decisão, que foi em 2015. Entretanto, houve recurso para esclarecer dúvidas sobre o alcance desta modulação, pois servidores com decisões judiciais de instâncias inferiores e não transitadas em julgado continuaram a receber os valores. Assim, [houve nova modulação dos efeitos da decisão](http://portal.stf.jus.br/noticias/verNoticiaDetalhe.asp?idConteudo=287739&ori=1), para permitir que estes servidores descontassem de reajustes salariais futuros os valores recebidos a mais, ao invés de ter que devolvê-los. Sobre isso, [leia notícia aqui](http://www.stf.jus.br/portal/cms/verNoticiaDetalhe.asp?idConteudo=433107&caixaBusca=N). O caso é confuso, mas por se referir a “perdão” concedido pelo STF a quem deveria devolver valores recebidos a mais, relevando-se o fato, com mais razão se deve adotar ressalvas na formulação da tese para o atendimento de cidadãos que correm risco de morte com a interrupção do fornecimento de seus medicamentos. Não há, pois, justificativa para se negar a modulação dos efeitos para o caso dos pacientes em tratamento por decisões judiciais favoráveis obtidas nas instâncias inferiores. A hora de se fazer algo é agora… conclama-se aos pacientes e associações que façam chegar aos Ministros do STF a necessidade de modular os efeitos da decisão de repercussão geral do “Tema 6” para que tratamentos já em curso, baseados em decisões judiciais anteriores, sejam mantidos (vale até mandar e-mail ao STF na Ouvidoria ou Fale com o STF para tentar fazer chegar aos ministros este problema. **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** judicialização --- ### [Conitec abre consultas públicas para Doença de Fabry](https://academiadepacientes.com.br/conitec-abre-consultas-publicas-para-doenca-de-fabry/) **Published:** agosto 22, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Foi informada na edição de ontem do Diário Oficial da União (21/08) a abertura de [consulta pública](http://conitec.gov.br/consultas-publicas#consultas) para manifestação da sociedade civil a respeito da recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), **relativa à proposta de incorporação da alfa-agalsidase e da beta-agalsidase para o tratamento da Doença de Fabry**, apresentada pela Shire Farmacêutica Brasil Ltda. e pela Sanofi Medley Farmacêutica. **Fica estabelecido o prazo de 20 (vinte) dias, a contar da próxima segunda-feira (24/08)** para que sejam apresentadas as contribuições, devidamente fundamentadas. A documentação objeto desta Consulta Pública e o endereço para envio de contribuições estão à disposição dos interessados no endereço eletrônico: . \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/08/DOU-21-08-2020-Decisões-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/).pdf” title=”DOU – 21-08-2020 – Decisões [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)”\] **Categorias:** Radar ATS **Tags:** ATS, Conitec, indústria farmacêutica --- ### [Artrite reativa e Esclerose Lateral Amiotrófica em destaque na Conitec](https://academiadepacientes.com.br/artrite-reativa-e-esclerose-lateral-amiotrofica-em-destaque-na-conitec/) **Published:** agosto 19, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** RADAR ATS é o seu observatório da atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **no campo das doenças raras** Foram publicadas no Diario Oficial da União (DOU) de hoje (19/08) a aprovação do PCDT que dispõe sobre o tratamento da Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA) no SUS e a Consulta Pública relativa à proposta de ampliação de uso do naproxeno para artrite reativa. Você pode consultar a informação reproduzida no DOU mais abaixo. Segundo informa o site da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), “os Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) são documentos que estabelecem critérios para o diagnóstico da doença ou do agravo à saúde; o tratamento preconizado, com os medicamentos e demais produtos apropriados, quando couber; as posologias recomendadas; os mecanismos de controle clínico; e o acompanhamento e a verificação dos resultados terapêuticos, a serem seguidos pelos gestores do SUS. Devem ser baseados em evidência científica e considerar critérios de eficácia, segurança, [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) das tecnologias recomendadas. Ainda de acordo com o mesmo site, “Consulta Pública é um mecanismo de publicidade e transparência utilizado pela Administração Pública para obter informações, opiniões e críticas da sociedade a respeito de determinado tema. Esse mecanismo tem o objetivo de ampliar a discussão sobre o assunto e embasar as decisões sobre formulação e definição de políticas públicas. Para promover a participação da sociedade no processo de tomada de decisão para a inclusão de medicamentos e outras tecnologias no SUS, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) disponibiliza suas recomendações em consulta pública por um prazo de 20 dias. Excepcionalmente, esse prazo pode ser reduzido para 10 dias em situações de urgência”. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/08/DOU-19-08-2020-Decisões-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/).pdf” title=”DOU – 19-08-2020 – Decisões [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)”\] **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec, Protocolos --- ### [Cortes de verbas e falta de medicamentos ameaçam doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/cortes-de-verbas-e-falta-de-medicamentos-ameacam-doentes-raros/) **Published:** agosto 18, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A edição de hoje (18/8) do jornal *O Globo* traz matéria informando que as discussões internas do governo para o Orçamento de 2021 mostram que as áreas de Educação e Saúde, já afetadas pela pandemia, correm o risco de ter perdas significativas de recursos no próximo ano. Em relação ao que foi proposto pelo governo no ano passado, a redução da projeção de verbas do Ministério da Saúde seria de 5%. Parece pouco, não fosse o grande corte de verbas enfrentado pela saúde desde sempre, mas especialmente a partir de 2016. O jornal “teve acesso a dados do “referencial orçamentário” enviado pelo Ministério da Economia para as demais pastas, em resposta às demandas de cada uma delas”. A matéria ressalva que o ministério poderá ainda conseguir mais recursos até o envio formal da peça orçamentária ao Congresso, o que pela lei tem de ocorrer até o dia 31. Mas esclarece que não é comum haver alterações bruscas nesta fase. Isto naturalmente terá implicações na assistência farmacêutica a pessoas que vivem com doenças raras, agravando quadro já bastante comprometido por conta do desfinanciamento na área da Saúde. Fato [que já vinha sendo denunciado pelo Conselho Nacional de Saúde](http://conselho.saude.gov.br/ultimas-noticias-cns/862-cns-critica-reducao-de-orcamento-para-remedios-do-sus-durante-audiencia-no-senado) desde pelo menos outubro do ano passado. Desde então, o desabastecimento de medicamentos na rede pública se torna algo cada vez mais recorrente, em especial de remédios de alto custo. A partir de informações da Comissão de Orçamento e Financiamento do CNS (Cofin), no primeiro quadrimestre de 2019, 7,14% do orçamento foi de fato liquidado com medicamentos estratégicos. Para medicamentos excepcionais, onde se incluem os medicamentos para doenças raras, somente 5,41% foram liquidados. Valores muito baixos, diante das necessidades do país. Desde o ano passado, outros grupos de pacientes têm manifestado preocupação com a falta de medicamentos, dentre eles, os transplantados, que dependem destes medicamentos para evitar a rejeição dos órgãos e os asmáticos, que, sem eles, vêem seu risco de internação e morte aumentados. O cenário de desabastecimento poderia ser explicado também em parte como resultante da [Emenda Constitucional 95/2016](https://outraspalavras.net/sem-categoria/por-que-revogar-a-emenda-constitucional-95-2/), que congelou investimentos em saúde. Em 2018, o orçamento para medicamentos especializados caiu de R$ 1,2 bilhão para R$ 550 milhões, segundo informação do presidente da Federação Nacional dos Farmacêuticos e ex-presidente do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/), Ronald dos Santos. Durante a pandemia, também temos constatado, através dos jornais, [a falta de medicamentos sedativos e antibióticos essenciais para tratar](https://noticias.uol.com.br/colunas/constanca-rezende/2020/07/21/ministerio-da-saude-admite-falta-de-remedios-para-intubacao-por-coronavirus.htm) e intubar pessoas em estado grave de covid-19 e com sobrepreço de até 287,44%. Em 31 de julho deste ano, a Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE), através de uma de suas coordenações, enviou oficio (ver abaixo), aos secretários estaduais de saúde, sobre o abastecimento de medicamentos do grupo 1A, no âmbito do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica no período de programação do terceiro trimestre de 2020. Nele, pode-se ver que, ao já crônico desfinanciamento da saúde, a pandemia trouxe um ônus adicional pesado. O Grupo 1A é composto por medicamentos com aquisição centralizada pelo Ministério da Saúde e responsabilidade pelo armazenamento, distribuição e dispensação das Secretarias de Saúde dos estados e do Distrito Federal. É o caso da imunoglobulina humana 5g de amplo emprego em inúmeras doenças e muitas delas raras, No referido ofício, lê-se: > **Considerando os contratos vigentes com estas empresas, o Ministério da Saúde receberia até agosto/2020, cerca de 162.772 unidades do medicamento, as quais permitiram abastecer 100 dias da Rede Pública de Saúde. Contudo, em que pesem todas as ações tanto a Nanjing Pharmacare Company Limited quanto a SK Plasma CO Ltd manifestaram a impossibilidade de cumprir o cronograma de entrega devido à pandemia de Sars-Cov-2. Portanto, os descumprimentos dificultam a regularização do abastecimento da Rede.** Tendo em vista estes fatos, a SCTIE assim se pronunciou no ofício: > **Em relação aos processos aquisitivos iniciados em fevereiro de 2020, informa-se que, atualmente, o pregão eletrônico encontra-se em fase interna para publicação do edital \[isso em 31 de julho de 2020!!!\].** Já a aquisição emergencial aguardava, em 31 de julho de 2020, data do ofício citado, “publicação da ratificação da dispensa para que o contrato possa ser assinado”. O ofício também busca dar satisfações a respeito do desabastecimento de medicamentos para tratamento de doenças reumáticas, esquizofrenia e outras doenças psiquiátricas, bem como rejeição a transplantes. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/08/Ofício-Circular-40-4.pdf” title=”Ofício-Circular 40 (4)”\] **Categorias:** Notícias **Tags:** políticas públicas --- ### [Por que a Conitec tem de ser transparente (de verdade)?](https://academiadepacientes.com.br/por-que-a-conitec-tem-de-ser-transparente/) **Published:** agosto 12, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** *Desde sua criação, este blog tem assumido a tarefa e o desejo de trazer às pessoas que vivem com doenças raras, seus familiares e outros públicos interessados informações que lhes permitam assumir a sua cidadania como pleno direito. Não é uma tarefa fácil.* *A transposição de conhecimentos sofisticados para uma linguagem que o leigo possa entender é tarefa complexa. Mas isso não nos desanima de prosseguir. Acreditamos que “conhecimento é poder”, e que um paciente bem informado está melhor equipado para lutar por seus direitos.* *É nesse sentido que trazemos hoje o artigo de João Vitor Cardoso, um jovem talento que abraçou a temática das doenças raras no campo do Direito.* *Antes que você leia o artigo, gostaria de lhes trazer alguns pontos introdutórios que podem facilitar sua compreensão. Em[ recente post aqui publicado](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/21/transparencia-o-que-e-o-justo-quando-se-trata-de-entregar-saude/) você viu que, com os avanços da tecnologia no campo da medicina , tudo ficou muito caro, não restando aos sistemas de saúde a inglória tarefa de definir limites ao que pode ser oferecido ao cidadão, em termos de tratamentos ou medicamentos, mediante critérios minimamente racionais. Ou seja, limites sempre existirão. Diante disso, resta saber se os recursos em saúde estão sendo distribuídos de forma justa ou injusta. E aqui começam os problemas.* *Isto porque estudos revelam que, se indagados a este respeito, os cidadãos não chegariam a um acordo sobre a prioridade que se deve dar a seus doentes mais graves. Eles mostram que a grande maioria das pessoas não sacrificaria tudo em nome dos mais enfermos, e nem os abandonaria. Adotaria um meio-termo, digamos assim. E aí surge o desafio de definir o que seria um meio-termo, qual sua extensão?* *Então, novamente, se já vimos que os limites aos gastos de saúde são inevitáveis, como defini-los de forma justa e aceitável? Basicamente tomando decisões amparadas nas melhores evidências e fundadas em processos de tomada de decisão justos.* *Mas, para que eu saiba se uma decisão foi tomada de forma justa, eu preciso ter acesso às informações nas quais os gestores se basearam para tomá-la. E muitas vezes isto não tem sido simples, em se tratando das deliberações da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sobre incorporação ou não de terapias para doenças raras ao SUS. Há muitas reclamações nesse sentido. É por isso que transparência tem sido cobrada daquela comissão.* *É a transparência que viabiliza uma forma alternativa de justiça, quando não há consenso sobre o que é justo, em termos de direito à saúde. Trata-se da [justeza procedimental](https://pt.wikipedia.org/wiki/Justeza_procedimental). Basicamente, justeza procedimental é um conceito desenvolvido pelo criminologista Tom Tyle com objetivo de discutir a relevância da qualidade de decisão e da qualidade de tratamento nas relações desenvolvidas entre a população e uma autoridade (como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), por exemplo).* *João Vitor irá nos mostrar que, do ponto de vista do direito, não há justificativa para que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) subtraia do conhecimento público as motivações e as bases em que baseou suas decisões, e isto inclui o detalhamento e exposição pública convincentes dos critérios técnicos que a levaram a tomar esta ou aquela decisão.* ##### **O acesso à informação e os dois genes do regime jurídico da Conitec** #### João Vitor Cardoso O acesso à informação é uma ideia-chave para a legitimação da [Administração Pública](https://brasilescola.uol.com.br/politica/administracao-publica.htm#:~:text=Administra%C3%A7%C3%A3o%20p%C3%BAblica%20%C3%A9%20o%20conjunto,%2C%20seguran%C3%A7a%2C%20sa%C3%BAde%2C%20etc.) na democracia e um conceito interligado a princípios fundamentais como participação cidadã, a transparência e o *[accountability](https://pt.wikipedia.org/wiki/Accountability).* No caso de uma entidade como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), sua própria existência está condicionada à ideia de que uma Administração Pública democrática não recai tanto sobre o conteúdo daquilo que decide, mas em sua prática procedimental ou, em outras palavras, em seu modo de proceder. Isto se desenvolve no contexto da [R](https://jus.com.br/artigos/27427/resenha-a-reforma-do-estado-nos-anos-90-logica-e-mecanismos-de-controle)[eforma ](https://jus.com.br/artigos/27427/resenha-a-reforma-do-estado-nos-anos-90-logica-e-mecanismos-de-controle)[A](https://jus.com.br/artigos/27427/resenha-a-reforma-do-estado-nos-anos-90-logica-e-mecanismos-de-controle)[dministrativa](https://jus.com.br/artigos/27427/resenha-a-reforma-do-estado-nos-anos-90-logica-e-mecanismos-de-controle) –a chamada *Reforma do Estado*– realizada durante a década de 1990 e fundada no objetivo de tornar a máquina pública mais ágil e eficiente no Brasil. O Estado passa então a compartilhar o espaço da tomada de decisão com outros atores, mediante a transferência de funções essenciais a organizações não-eleitas, como comitês de especialistas e agências regulatórias, como é o caso da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), da Anvisa e outras agências estatais. Isto implica um Direito Público não mais centrado na decisão administrativa, e sim sobre os processos para sua elaboração, sobre sua implementação na prática e sobre os resultados que dela se obtenham. Daí, emerge uma nova ideia do que é socialmente legítimo no Brasil, que não mais confere qualquer conteúdo sagrado ao denominado “[ato administrativo](https://pt.wikipedia.org/wiki/Ato_administrativo)”. Esta nova legitimidade se baseia em uma concepção sobre os procedimentos da administração, na qual os cidadãos também encarnam o “interesse geral”. O mais importante para o sucesso coletivo passa a ser então a interiorização deste interesse por parte dos atores privados (os cidadãos, por exemplo) e não a obediência a uma ideia externa, definida por uma autoridade que paira acima da sociedade. Isto é, a ideia de um Estado coordenando todas as atividades que emanam do interesse geral passa a se revelar uma ficção, sobretudo, frente às complexas tarefas que lhe foram atribuídas, impossíveis de se dominar a partir do vértice (1) . No Brasil, ocorre que muitos membros da administração são doutrinados sob uma premissa de que a “estrutura genética” do direito público se dá sobre a noção de um interesse geral “tutelado” pelo Estado. Assim, a revisão desse paradigma pelo direito constitucional passa a se dar pela substituição do autoritarismo pela comunicabilidade; da rigidez, pela flexibilidade. Para isso, é fundamental a destituição do “modelo piramidal” no qual o Poder Público se coloca no vértice, rumo a um modelo em que os poderes se organizam em rede, esta articulada com as organizações da sociedade civil, numa adequada comunicação com os atores intermediários (2) . Desta forma, em uma democracia, a decisão administrativa se produz, tanto pela superposição de vários níveis e pelas relações verticais que se entrelaçam, partindo de cima e de baixo, como pelas relações que se estabelecem horizontal ou diagonalmente (3) . Mas, para isso, é preciso cultivar certas virtudes específicas dentro das instituições que detêm poder decisório. Neste sentido, a [Lei de A](https://pt.wikipedia.org/wiki/Lei_de_acesso_%C3%A0_informa%C3%A7%C3%A3o)[cesso à Informação](https://pt.wikipedia.org/wiki/Lei_de_acesso_%C3%A0_informa%C3%A7%C3%A3o) é uma peça fundamental para a adaptação da máquina pública ao paradigma democrático. Quando falamos em acesso à informação gerada em uma entidade como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), é de se esperar que não seja em absoluto algo trivial, posto que a informação não pertence à instituição, mas, sim, à sociedade. Por esta razão a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) deveria buscar a colaboração do público em geral, não para revelar o que a lei determina -– porque não predeterminou nada -– mas para construir a melhor solução (4) . Assim, deslocamos nosso olhar de um paradigma agressivo de “prerrogativas da Administração” a um paradigma que se move nas fronteiras de uma nova institucionalidade para a democracia, calcada na organização e procedimento administrativos (4) . Neste novo paradigma de “comunicabilidade”, o interesse geral deixa de funcionar como “gene” do regime jurídico-administrativo (visão tradicional), passando a uma nova fórmula, que manipula “dois genes”: a organização e o procedimento administrativos. A transparência é uma virtude inerente a qualquer instituição deliberativa, ou que pelo menos se idealize ou se conceba como tal, como é o caso da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Para que grupos ou setores direta ou indiretamente implicados pelos efeitos potenciais de suas decisões possam se engajar em seus processos decisórios, mediante a possibilidade de apresentação de argumentos, evidências e razões púbicas, é necessária a facilitação do acesso à informação por esta comissão. Isto deriva de um direito inerente à cidadania. Mas seria bom lembrar, como diz Claude Lefort (5), em uma feliz expressão: *“os direitos não se dissociam da consciência dos direitos”*. **Referências** 1. Crozier, Michel (1995) Posición del Estado Ante los Otros Actores. Revista G.A.P.P., nR 2, enero-abril, Traducción de Joaquim Colominas Ferrán. 2. Marques Neto, Floriano Peixoto de Azevedo (2002) Regulação estatal e interesses públicos. São Paulo: Malheiros. 3. Cassese, Sabino (2014) Derecho Administrativo: historia y futuro. Sevilla: Editorial Derecho Global. 4. Barnés, Javier (2012) Sobre el procedimiento administrativo: evolución y perspectivas. In: Barnés, Javier (Coord.) Innovación y reforma en el derecho administrativo 2.0. Sevilla: Editorial Derecho Global. 5. Lefort, Claude (1983) A Invenção Democrática – Os limites da dominação totalitária. Trad. Isabel Marva Loureiro. São Paulo: Editora Brasiliense. Bolsista de Colaboração Acadêmica do Programa de Doutorado em Direito da Universidade de Chile. Mestre pela Faculdade de Filosofia Letras e Ciências Humanas da Universidade de São Paulo. Coordenador do Observatório de Conflitualidade Civil e Acesso à Justiça do Centro de Estudos de Justiça das Américas no Brasil. **Categorias:** Transparência pública **Tags:** Conitec --- ### [Lançadas consultas públicas para Fibrose Cística](https://academiadepacientes.com.br/lancadas-consultas-publicas-para-fibrose-cistica/) **Published:** agosto 11, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Foram publicadas na edição de hoje do Diário Oficial da União (DOU) as seguintes consultas públicas referentes a medicações a serem (ou não) incorporadas ao Sistema Único de Saúde (SUS) - Consulta Pública, relativa à proposta de incorporação do lumacaftor/ivacaftor para tratamento de fibrose cística (FC) em pacientes com 6 anos de idade ou mais e que são homozigotos para a mutação F508del no gene regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR); - Consulta Pública, relativa à proposta de incorporação do ivacaftor para pacientes acima de 6 anos que apresentem uma das seguintes mutações de gating (classe III); Na mesma edição do DOU é comunicada a decisão de incorporar a alfavestronidase para o tratamento de mucopolissacaridose tipo VII. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/08/DOU-11-08-2020-Decisões-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/).pdf” title=”DOU – 11-08-2020 – Decisões [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)”\] **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec --- ### [Covid-19: Academia de Pacientes agora conta com ferramenta de monitoramento de casos](https://academiadepacientes.com.br/covid-19-academia-de-pacientes-agora-conta-com-ferramenta-de-monitoramento-de-casos/) **Published:** agosto 10, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Qual é a situação atual e o que esperar da pandemia de Covid-19 no Brasil? O blog Academia de Pacientes agora conta com um painel para monitoramento da doença no País, com atualização em tempo real. Ele está localizado no canto superior direito da homepage **(se você está lendo no notebook)** ou em “MENU”, no canto superior direito **(se você está lendo no smartphone)**. A iniciativa é fruto de uma parceria do blog **Academia de Pacientes** com a [Rede CoVida: Ciência, Informação e Solidariedade](https://covid19br.org). ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20139%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22139%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22139%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A plataforma permite que o usuário visualize os dados atuais, a evolução dos casos, os óbitos, a concentração da doença e a previsão da situação nos próximos dias em todos os estados no Brasil. Sobre a Rede CoVida A “Rede CoVida – Ciência, Informação e Solidariedade” é um projeto de colaboração científica e multidisciplinar focado na pandemia de Covid-19. A rede visa ao monitoramento da pandemia no Brasil, com previsões de sua possível evolução. Visa também à produção de sínteses de evidências científicas tanto para apoiar a tomada de decisões pelas autoridades sanitárias quanto para informar o público em geral. É uma iniciativa conjunta do [Cidacs/Fiocruz](https://cidacs.bahia.fiocruz.br) e da Universidade Federal da Bahia (Ufba), com apoio de colaboradores de outras instituições de pesquisa nacionais e internacionais. [Go to top](#) Com informações de *A*dalton dos Anjos e Raíza Tourinho, da Rede CoVida. **Categorias:** COVID-19 --- ### [Aprovado PCDT para Doença de Pompe](https://academiadepacientes.com.br/aprovado-pcdt-para-doenca-de-pompe/) **Published:** agosto 10, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Foi divulgada no Diário Oficial da União (DOU) de hoje (10/08) a aprovação do PCDT da Doença de Pompe. PCDT é a abreviatura de [Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas](https://youtu.be/orcW1TmhSD4). O referido PCDT apresenta o conceito geral da doença de Pompe, critérios de diagnóstico, critérios de inclusão e de exclusão, tratamento e mecanismos de regulação, controle e avaliação, no âmbito do Sistema Único de Saúde. O PCDT é de caráter nacional e deve ser utilizado pelas Secretarias de Saúde dos Estados, do Distrito Federal e dos Municípios na regulação do acesso assistencial, autorização, registro e ressarcimento dos procedimentos correspondentes e relativos ao SUS.. A portaria que dá conta deste PCDT entrou em vigor na data de hoje. **A íntegra do PCDT da Doença de Pompe você lê** [aqui](https://www.saude.gov.br/images/pdf/2020/August/10/Portaria-Conjunta-PCDT-Doen--a-de-Pompe.10.08.2020.pdf). Para saber mais sobre a Doença de Pompe, clique [aqui](https://www.abrapompe.org). \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/08/DOU-10-08-2020-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)\_PCDT-1.pdf” title=”DOU – 10-08-2020 – [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)\_PCDT (1)”\] **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec --- ### [Conitec faz pesquisa com pacientes e busca mudança de imagem](https://academiadepacientes.com.br/conitec-faz-pesquisa-com-pacientes-e-busca-mudanca-de-imagem/) **Published:** agosto 8, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Na terça-feira passada (4/8), a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) [divulgou em seu site](http://conitec.gov.br/conitec-quer-conhecer-pacientes-e-associacoes-do-brasil) a intenção de realizar uma pesquisa. Ela visaria “identificar usuários do SUS e associações de pacientes existentes no Brasil e consolidar um banco de dados para ações de participação social que serão realizadas pela Secretaria-Executiva da Comissão”. A pesquisa consiste em um questionário de 33 perguntas, sobre o qual falaremos mais abaixo. Para justificar a realização da mesma, a nota informa que “é uma das frentes de trabalho da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) promover ações que fortaleçam a participação social no processo de incorporação de tecnologias em saúde no SUS”. E prossegue: “por isso, ***ouvir*** sobre (*sic*) as experiências dos pacientes com a doença e que realizam os tratamentos ofertados pelo SUS ***são*** fundamentais (*sic*) para elaboração da recomendação pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)”. Na intenção de destacar o fato de supostamente já promover a participação social em suas decisões, a nota também sublinha que “a Secretaria-Executiva da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) já desenvolve ações nesse sentido, por exemplo, a abertura das consultas públicas, para receber contribuições da sociedade sobre as tecnologias em avaliação”. De fato, as consultas públicas têm sido um capítulo à parte na história da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e mereceriam neste blog um post em separado. Se, por um lado, habitualmente contam com a participação de pacientes e associações de forma discutível (que [já foi criticada por Denizar Vianna](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/22/denizar-vianna-e-preciso-rever-a-participacao-social-nas-consultas-publicas/), ex-dirigente da SCTIE), por outro desconhece-se seu eventual e real impacto nas decisões proferidas, dadas as raras (sem trocadilho) ocasiões em que foram capazes de alterá-las *a posteriori*, em se tratando de medicamentos para doenças raras. Ademais, [Eleanor Perfetto](https://nationalhealthcouncil.org/staff/eleanor-perfetto/), uma respeitadíssima especialista no assunto, já teve oportunidade de dizer, em encontro internacional realizado em São Paulo, que [“consulta pública não é participação”](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/24/unidos-pela-vida-conversa-com-a-conitec-sobre-consultas-publicas/). O anúncio da pesquisa surge no rastro de muitas críticas que a comissão e agências desta natureza têm recebido em meios acadêmicos internacionais e nacionais (até mesmo entre os mais ortodoxos sanitaristas) e [entre associações de pacientes](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/07/o-que-a-conitec-tem-a-esconder/) acerca de sua [legitimidade](https://pt.wikipedia.org/wiki/Legitimidade). Criticam-se, em geral, a falta de transparência na tomada de decisões; pouca clareza no *rationale* nelas envolvido; a composição do plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (predominantemente de representantes de conselhos ligados ao governo) e a ausência de critérios explícitos, visando contemplar as especificidades dos medicamentos órfãos na elaboração de suas recomendações pela incorporação (ou não) de novas tecnologias ao SUS. Para quem acompanha, como pesquisador e servidor público, a atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) desde sua criação em 2011, há aqui uma inflexão e mudança de tom dignas de nota em sua relação com a sociedade. Há também uma nítida preocupação em mudança de sua imagem junto ao público, agora alavancada em alguma extensão (pouco clara até o momento) pela atuação de pelo menos uma empresa de “negócios sociais”, ao que pudemos apurar (mais detalhes adiante). Traços de uma estratégia de mudança de imagem ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20940%20788%22%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A velha logo e o novo logotipo da Conitec ?Uma nova [logo](https://pt.wikipedia.org/wiki/Logotipo) começa a circular em suas peças promocionais de forma um tanto atabalhoada e errática, convivendo, *tudo junto e misturado*, com a (supostamente) antiga, em seus materiais de divulgação e, por que não dizer, “promocionais”. A pressa em divulgar a nova logo, sem maiores preocupações na divulgação das novas orientações da marca, e convivendo com a antiga em sua peças promocionais, contraria as boas práticas em qualquer manual universitário acerca de [branding](https://rockcontent.com/br/blog/branding/) e gestão de marca. Na nota que convoca pacientes e associações à pesquisa mediante questionário, vê-se uma sorridente e simpática senhora da terceira idade, bengala na mão, abraçada a uma jovem profissional de saúde, igualmente sorridente. Há felicidade no ar. A imagem evoca aquelas outras, já familiares, que nos acostumamos a ver em peças publicitárias de planos de saúde, e para as quais sempre se reserva um olhar de espanto, quando se pensa nos preços extorsivos praticados por estes. Estariam rindo de quê? Negócios são negócios. Imagem é tudo. *Business as usual*. No drama dos pacientes na luta pelo acesso a medicamentos no sistema público de saúde, sob o princípio sagrado da equidade (que também os deveria alcançar), e na *via-crucis* nos tribunais, sorrisos têm andado em falta. Especialmente em tempos de pandemia, que [tem gerado grande preocupação entre os doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/2020/04/09/covid-19-estamos-protegendo-as-pessoas-com-deficiencia-e-doencas-raras/) e, de resto, em toda a Humanidade. O questionário, objeto da referida pesquisa, exige a identificação do consultado, nome e CPF, e se o mesmo deseja respondê-lo na condição de paciente ou associação; se é filiado a alguma e qual. Nele indaga-se renda familiar; se possui plano de saúde; por qual empresa e em que tipo de contratação; se o médico de referência é particular ou do SUS; se o paciente consegue realizar todo o tratamento pelo SUS; se retira algum medicamento pelo SUS e qual. Ao final, entre as 33 perguntas, quatro buscam aferir o nível de compreensão do participante da pesquisa sobre [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/), Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), participação social e o que ele pensa da atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Na nota que anuncia a realização da pesquisa a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), como já dito acima, informa-se que “***ouvir sobre*** as experiências dos pacientes com a doença e que realizam os tratamentos ofertados pelo SUS ***são*** (*sic*) fundamentais para elaboração da recomendação pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)”. Ao cotejar as perguntas do questionário com esta intenção aqui declarada, há dificuldades em se compreender, até o momento, a relação entre uma coisa e outra. Ainda que importante a busca da mudança de imagem, o paciente e seu familiar querem saber se houve aumento na média anual de incorporações de terapias para doenças raras ao SUS e consequente melhoria do acesso. Da transição do governo anterior para o atual, [pouca coisa mudou](https://academiadepacientes.com.br/2020/02/15/na-transicao-de-governo-incorporacoes-pela-conitec-revelam-discreto-aumento/) nesse sentido. Mas continuaremos a monitorar a situação em nosso [Radar ATS](https://academiadepacientes.com.br/category/radar-ats/). Os 50 tons da “responsabilidade social” *Last but not least*, algumas considerações sobre a empresa que, em alguma extensão, tem apoiado, formal ou informalmente, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) neste processo, sugestivo de busca de mudança de imagem (e de narrativa) institucional. A referida empresa, em seu site, se posiciona como o primeiro [negócio social](https://www.yunusnegociossociais.com/o-que-so-negcios-sociais#:~:text=Neg%C3%B3cios%20Sociais%20s%C3%A3o%20empresas%20que,suficientes%20para%20cobrir%20seus%20custos.) de *advocacy* da América Latina**.** Mais adiante, afirma ter beneficiado mais de oito milhões de pessoas com seu trabalho, em dois anos de atuação. Entre as organizações com que a empresa afirma colaborar, em seu site, encontram-se laboratórios e associações de pacientes. Entre seus parceiros ali declarados encontram-se, entre outros, o Governo Federal, o Ministério da Cidadania, o Ministério da Saúde, a Frente Parlamentar da Primeira Infância e até mesmo a Organização das Nações Unidas. Para um cientista social, não deixa de ser curioso ver esse arranjo institucional, contando com apoio explícito de governos, iniciativa privada e associações de pacientes, tudo no mesmo pacote. Tem sido prática corrente em todo o mundo, é bem verdade. E é motivo de debates acerca do que se convencionou chamar de “[Terceiro Setor](https://pt.wikipedia.org/wiki/Terceiro_setor)”, “[empreendedorismo social](https://pt.wikipedia.org/wiki/Empreendedorismo_social#:~:text=O%20empreendedorismo%20social%20%C3%A9%20uma,de%20algum%20problema%20social%20existente.)” e “[nova administração pública](https://doi.org/10.1590/S0102-64451998000300005)”. O que se questiona nestas práticas, no meio acadêmico, sem respostas fáceis, é até que ponto elas não seriam formas de despolitizar questões públicas, ao colocar, no mesmo pacote, setores que, no passado, eram mantidos separados para o bom funcionamento do que os antigos costumavam chamar de “democracia”, “cidadania” e “interesse público”. De um modo geral, o que se discute nos círculos acadêmicos é se entidades patrocinadas pela iniciativa privada (e que representam as grandes locomotivas do capitalismo global), com sua lógica de justiça de mercado, poderiam realmente representar e defender, legitimamente, *sem cartas na manga* ou interesses particularistas, a lógica da justiça social embutida no conceito de saúde pública, desde tempos imemoriais. Há toda uma conversa por aí sobre [responsabilidade social](https://pt.wikipedia.org/wiki/Responsabilidade_social_corporativa) das empresas, mas também sobre [greenwashing](https://idec.org.br/greenwashing) e [pinkwashing](https://pt.wikipedia.org/wiki/Pinkwashing). Mas isso é assunto que rende. Fica para outros posts. Na nota já mencionada, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) informa que as informações coletadas “serão de uso exclusivo da Secretaria-Executiva”. E que “os resultados dessa iniciativa serão apresentados no site”. Em nome da tão desejada transparência republicana, roga-se que a entidade divulgue os resultados da pesquisa em seu site, como promete. **E você? O que achou da iniciativa da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)? Pretende participar da pesquisa? Se quiser, comente abaixo!** 🙂 **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** Conitec, políticas públicas, SUS --- ### [Reposicionamento de medicamentos é fonte de alta lucratividade para medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/reposicionamento-de-medicamentos-e-fonte-de-alta-lucratividade-para-medicamentos-orfaos/) **Published:** agosto 6, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20940%20788%22%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Na edição de ontem (5/8) [você leu aqui](https://academiadepacientes.com.br/2020/08/05/estudo-vantagens-indevidas-e-precos-exorbitantes-afastam-paciente-do-tratamento/) que a Comissão Européia poderá rever sua legislação sobre medicamentos órfãos (aqueles para tratar doenças raras) depois da constatação de que o incentivo da exclusividade de mercado estaria sendo empregado de forma oportunista pela indústria farmacêutica. O artigo já está dando o que falar. O médico residente, Ahmed B. Bayoumy, que trabalha em Amsterdã, reagiu ao artigo lembrando outra brecha na legislação européia que permitiria ganhos astronômicos à indústria farmacêutica: o reposicionamento (*repurposing*) de medicamentos. Após a comercialização durante anos de um medicamento para determinada indicação, o fabricante postularia seu uso para uma indicação voltada para o tratamento de doenças raras, por exemplo. Desta forma, ele garantiria para o mesmo uma exclusividade de mercado de 10 anos ou mais (e a possibilidade de cobrar preços milionários) para aquele medicamento já existente para outras indicações e que já teve seus custos de Pesquisa e Desenvolvimento recuperados, pelas suas indicações anteriores na bula. O reposicionamento de medicamentos consiste na utilização de fármacos já estabelecidos para o tratamento de novas doenças. Com isso, em tese, reduzem-se custos e aceleram-se os processos para a validação de um novo medicamento. É uma metodologia que diminui o tempo de pesquisa, abrevia os estudos clínicos e consequentemente os gastos; visto que a farmacologia e toxicologia desses medicamentos já são conhecidas. O reposicionamento de fármacos seria uma excelente opção para validação de novos tratamentos para doenças raras ou convencionais. Mas, nos últimos anos, as diretrizes constantes da regulamentação de fármacos se tornaram mais rigorosas, criando novas exigências para validação de uso diferente da originalmente prescrita em bula. Abaixo, reproduzimos o comentário de Ahmed B. Bayoumy em reação ao artigo publicado no British Medical Journal e que mereceu destaque em nosso blog na edição de ontem. > **O artigo destacou uma questão importante e desafiadora nos assuntos regulatórios de medicamentos. A legislação sobre medicamentos órfãos alcançou seu objetivo de desenvolver novas terapias para doenças órfãs, mas a preços exorbitantes legalmente autorizados. É um setor tão lucrativo, que em 2015, sete em cada dez medicamentos mais vendidos nos Estados Unidos tinham uma designação de medicamento órfão. \[1\]** > > **Sentimos falta na excelente investigação dos dois autores de algo sobre os abusos praticados sob amparo da legislação sobre medicamentos órfãos a respeito do reposicionamento (*repurposing*) de medicamentos.** > > **O reposicionamento de medicamentos é a estratégia científica de adicionar indicações clínicas adicionais a medicamentos previamente licenciados. A vantagem do reposicionamento de medicamentos é que ele pode adicionar novas indicações a um medicamento por custos mais baixos, se comparado ao desenvolvimento de um novo medicamento. \[2\] No entanto, a falta de benefícios comprovados de um medicamento e os desafios legais e regulatórios podem comprometer o sucesso de iniciativas dessa natureza. \[3\]** > > **Seria esperado, no entanto, que o reposicionamento de medicamentos para doenças raras não levasse a preços exorbitantes, como aqueles praticados no desenvolvimento de novos medicamentos. No entanto, no mundo real, o reposicionamento de medicamentos órfãos leva a preços elevados. \[4\] Um exemplo disso é a mexiletina, um medicamento desenvolvido há 40 anos como tratamento para arritmias. Ela recebeu autorização de exclusividade de comercialização por 10 anos pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) depois de ter sido designada como medicamento órfão para distúrbios miotônicos.** > > **Após o licenciamento, o preço passou de quatro mil dólares por paciente por ano para 80 mil dólares por paciente por ano. Isso representa um aumento de + 2.000%, um claro abuso com o preço da mexiletina. \[5\]** > > **A atual legislação sobre medicamentos órfãos na União Européia contém uma brecha adicional que pode ser explorada pelas empresas farmacêuticas. O reposicionamento de medicamentos para doenças raras. O problema é que a legislação de medicamentos órfãos leva a pelo menos 10 anos de exclusividade de mercado, o que é um forte incentivo para buscar o reposicionamento de medicamentos existentes \[por parte da indústria farmacêutica\].** > > **Esse “nicho de mercado”, conforme descrito pelos autores da investigação, é um novo modelo de lucro da indústria farmacêutica. Em medicamentos convencionais (não-órfãos), a inclusão de uma nova indicação na bula (ou seja, reposicionamento de medicamentos) fornece exclusividade de mercado que varia de apenas um ano a 10 anos. \[2\]** > > **A preparação magistral \[por farmácias de manipulação\] de medicamentos órfãos é permitida na União Européia sob certas circunstâncias, mas está sujeita a rígidos padrões legais, de segurança e de qualidade. \[6,7\] A atual legislação sobre medicamentos órfãos estimula o desenvolvimento e o licenciamento de medicamentos para pacientes que de outra forma estariam sem opções de tratamento. No entanto, a legislação atual é absolutamente insustentável, principalmente no que se refere a reposicionamento de medicamentos.** > > **A cada ano, os medicamentos órfãos vêm tomando uma parcela maior do total de gastos farmacêuticos. \[8\] Assim, a Agência Européia de Medicamentos é agora refém dessa situação e deve pensar cuidadosamente onde colocar sua próxima peça neste tabuleiro de xadrez.** > > **O Parlamento Europeu precisa desenvolver legislação adequada. As empresas farmacêuticas e os investidores de capital de risco quase deram um xeque-mate na Agência Européia de Medicamentos. Esperamos que a EMA, através da pressão de médicos e pacientes, reveja completamente seus procedimentos. .** > > **Ahmed B. Bayoumy** [Go to top](#) Referências 1\. Daniel MG, Pawlik TM, Fader AN, Esnaola NF, Makary MA. The Orphan Drug Act: Restoring the Mission to Rare Diseases. Am J Clin Oncol. 2016;39(2):210-213. 2\. Bayoumy AB, de Boer NKH, Ansari AR, Crouwel F, Mulder CJJ. Unrealized potential of drug repositioning in Europe during COVID-19 and beyond: a physician’s perspective. Journal of Pharmaceutical Policy and Practice. 2020;13(1):45. 3\. Fetro C, Scherman D. Drug repurposing in rare diseases: Myths and reality. Therapie. 2020;75(2):157-160. 4\. Murteira S, Millier A, Toumi M. Drug repurposing in pharmaceutical industry and its impact on market access: market access implications. J Mark Access Health Policy. 2014;2:10.3402/jmahp.v3402.22814. 5\. Radboud UMC. Radboud UMC concerned about drug accessbility for patients with rare neuromuscular disease (in Dutch). [https://www.radboudumc.nl/nieuws/2019/radboudumc-bezorgd-over-toegankeli…](https://www.radboudumc.nl/nieuws/2019/radboudumc-bezorgd-over-toegankelijkheid-medicijn). Published 2019. Accessed 17 November 2019. 6\. Sheldon T. Dutch hospital resumes production of rare drug after sourcing purer ingredients. BMJ. 2020;368:m401. 7\. Scheepers HP, Langedijk J, Neerup Handlos V, Walser S, Schutjens MH, Neef C. Legislation on the preparation of medicinal products in European pharmacies and the Council of Europe Resolution. European journal of hospital pharmacy : science and practice. 2017;24(4):224-229. 8\. Mestre-Ferrandiz J, Palaska C, Kelly T, Hutchings A, Parnaby A. An analysis of orphan medicine expenditure in Europe: is it sustainable? Orphanet journal of rare diseases. 2019;14(1):287. **Categorias:** Não categorizado --- ### [Estudo: Vantagens indevidas e ganância afastam paciente do tratamento](https://academiadepacientes.com.br/estudo-vantagens-indevidas-e-precos-exorbitantes-afastam-paciente-do-tratamento/) **Published:** agosto 5, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![egg 3237034 640 1](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20426%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22426%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22426%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A Comissão Européia encomendou um estudo cujos resultados, ainda inéditos, sugerem que a maioria dos medicamentos órfãos teriam sido lançados ainda que não existissem incentivos específicos para a sua produção, como a concessão de exclusividade de mercado por 10 anos. Há casos de medicamentos com 20 anos de exclusividade de mercado, como o milionário eculizumabe, comercializado sob a marca Soliris®. É como se descobríssemos, de repente, que aquele menino ófão chorão, supostamente desamparado e descapitalizado pelo infortúnio, fosse herdeiro de uma grande fortuna. O assunto mereceu destaque na prestigiosa *British Medical Journal*. Desta forma a indústria aproveita-se indevidamente de um incentivo que, buscando corrigir supostas distorções de mercado, acaba provocando outras: lucros astronômicos dos laboratórios com produtos que haviam recebido incentivos para sua produção por seu alegado baixo retorno comercial. As conclusões do estudo ainda não divulgado poderão levar a uma revisão da legislação de medicamentos órfãos pela Comissão Européia. A confirmar-se o quadro apontado pelo estudo, irá se verificar que uma legislação inútil premia a indústria farmacêutica com 10 anos de exclusividade de mercado, desestimulando a concorrência de genéricos, por exemplo. Preços astronômicos que com políticas de incentivo à produção de genéricos para doenças raras, poderiam ter reduções de até 35%. Apuração conduzida pelo Investigative Desk (uma organização sem fins lucrativos dedicada ao jornalismo investigativo) analisou dados de vendas globais de 120 (entre 174) medicamentos órfãos registrados na União Européia nos últimos 20 anos. Contatou que, somente em 2019, havia 20 desses medicamentos como campeões de venda, apesar de sua designação de medicamentos órfãos na União Européia. Em 2009, apenas três enquadravam-se nessa situação. Isso explicaria por que a legislação órfã da União Européia parece surpreendentemente inútil ou falha. A avaliação oficial da política, ainda não publicada, encomendada pela Comissão Europeia examinou os 146 medicamentos órfãos introduzidos entre 2001 e 2016. Pelo levantamento, como adiantou Investigative Desk, estima-se que apenas 18-24 (12-16%) deles seriam elegíveis para a política, dado um constatado baixo retorno comercial. A maioria restante provavelmente teria chegado ao mercado de qualquer forma, o que implica que mais de 120 medicamentos órfãos receberam direitos de monopólio supérfluos e desnecessários. Além disso, a revisão européia constatou que apenas 28% dos medicamentos órfãos registrados tratavam doenças para as quais não havia opções alternativas de tratamento; as famosas “*unmet clinical needs*”. Enquanto isso, 95% das doenças raras permanecem sem tratamento medicamentoso. Desde 2001, as vendas anuais médias de todos os medicamentos órfãos quintuplicaram, passando de 133 milhões de euros para 723 milhões de euros em 2019. Os medicamentos que tratam cânceres raros são altamente lucrativos, uma galinha dos ovos de ouro. No ano passado, o faturamento com medicamentos oncológicos órfãos na União Européia foi de 1,1 bilhão de euros, mais do que o dobro do montante para órfãos não-oncológicos no mesmo período. Volta e meia, pipocam, na mídia nacional e internacional, matérias sobre a lucratividade absurda dos laboratórios com medicamentos órfãos. Aqui mesmo nesse blog já tratamos desse assunto algumas vezes. Você pode conferir [aqui](https://academiadepacientes.com.br/2019/01/12/os-precos-infames-dos-medicamentos-orfaos/) e [aqui](https://academiadepacientes.com.br/2018/04/03/manipulacao-de-precos-e-uma-nova-geracao-de-empresas-farmaceuticas/). Mas a indústria, sem abrir suas planilhas para escrutínio público (o que não é sua obrigação), passa o chapéu e sempre alega que estes medicamentos têm baixo retorno comercial. Naturalmente isso tudo afeta de algum modo o acesso de pacientes a medicamentos órfãos, através dos sistemas públicos e/ou privados de saúde. A Comissão Européia informou que vai aguardar a publicação oficial do estudo para comentar seus resultados. [Go to top](#) **Fonte:** Marselis D, Hordijk L. **From blockbuster to “nichebuster”**: how a flawed legislation helped create a new profit model for the drug industry. *BMJ*. 2020;370:m2983. **Categorias:** Transparência pública, Trocando em miúdos **Tags:** custo-efetividade, Farmacoeconomia, judicialização, transparência --- ### [Conitec abre consultas públicas para esclerose múltipla](https://academiadepacientes.com.br/conitec-abre-consultas-publicas-para-esclerose-multipla/) **Published:** agosto 4, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Foram publicados no Diário Oficial da União (DOU) de ontem, avisos sobre a abertura de duas consultas públicas que buscam receber contribuições da sociedade no site da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS ([CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). As consultas ficam abertas por um prazo de 20 dias a contar de sua publicação no DOU. Consultas Públicas - Consulta Pública relativa à proposta de incorporação do natalizumabe para tratamento da esclerose múltipla remitente-recorrente após primeira falha terapêutica; - Consulta Pública relativa à proposta de incorporação do ocrelizumabe para tratamento de pacientes adultos com esclerose múltipla remitente-recorrente (EMRR) como alternativa ou contraindicação ao natalizumabe. Você pode conferir as Consultas Públicas [aqui](http://conitec.gov.br/consulta-publica-avalia-inclusao-do-medicamento-natalizumabe-na-segunda-linha-de-tratamento-para-pacientes-com-esclerose-multipla-remitente-recorrente) e [aqui](http://conitec.gov.br/consulta-publica-sobre-medicamento-para-esclerose-multipla-se-encerra-dia-24-de-agosto). Saiba mais: [O que é Consulta Pública?](http://conitec.gov.br/consultas-publicas#consultas) [Como contribuir?](http://conitec.gov.br/consultas-publicas#Contribuir) \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/08/DOU-03-08-2020-Consultas-Públicas-[CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/).pdf” title=”DOU – 03-08-2020 – Consultas Públicas [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)”\] **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec --- ### [O Globo destaca doenças raras e acesso a medicamentos na edição de hoje!](https://academiadepacientes.com.br/o-globo-destaca-doencas-raras-e-acesso-a-medicamentos-na-edicao-de-hoje/) **Published:** agosto 1, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **Reproduzimos abaixo matéria publicada na edição de hoje de “O Globo”** **Treze milhões de brasileiros sofrem de doenças raras, como a que motivou a isenção de taxa do ‘remédio mais caro do mundo’** *Há oito mil dessas enfermidades presentes no país; obstáculos muitas vezes inviabilizam tratamento* Carolina Mazzi RIO — Davi tinha sete anos quando foi diagnosticado com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), [doença](https://oglobo.globo.com/sociedade/582327-brasil-anuncia-acordo-com-oxford-vai-produzir-304-milhoes-de-doses-de-vacina-contra-covid-19-24503327) genética degenerativa que causa perda de força e capacidade muscular. O remédio para conter o avanço da enfermidade é o Atalureno, cujo custo estimado, por paciente, chega a R$ 1,3 milhão por ano. Para conseguir a medicação, seu pai, Thiago Nunes, entrou na Justiça. Sem o remédio, o menino perdeu o movimento das pernas e hoje, quatro anos depois, ainda não conseguiu a medicação: — Nossa esperança é que com a aprovação pela Anvisa, em abril do ano passado, o nosso processo judicial, que corre desde o diagnóstico dele, finalmente se resolva e a gente tenha acesso ao remédio. Ele poderia estar andando ainda se tivesse tomado no começo, mas mesmo agora será muito benéfico para controlar a evolução da doença. É fundamental que o remédio seja disponibilizado no SUS para que outros pacientes não sofram o mesmo que o meu filho sofreu — explica o pai. Apesar de ter sido aprovado pela Anvisa, o Atalureno ainda não passou pelo Comitê Nacional de Incorporação de Tecnologias do SUS ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) para ser incorporado ao sistema de saúde público. A outra medicação para doença, o Eterplirsen, não foi aprovada, informou a Anvisa. Davi é um dos 13 milhões de brasileiros que sofrem com alguma das oito mil doenças raras presentes no país. O debate sobre essas medicações foi reacendido quando o presidente Jair Bolsonaro anunciou a isenção de imposto para o Zolgensma, usado no tratamento de atroficar muscular espinhal (AME) e famoso por ser o “remédio mais caro do mundo”: custa cerca de R$ 12 milhões. Ele ainda nao foi aprovado pela Anvisa. O outro medicamento utilizado para a doença, conhecido como Spinraza, já está incorporado ao SUS. Judicialização onera Estado e famílias A solução encontrada por vários pais, como Thiago, é procurar a Justiça para que o estado seja obrigado a pagar pelos remédios. Segundo o Ministério da Saúde, 90% do que União gasta com processos por acesso a remédios é direcionado a doenças raras, um montante de R$ 1,2 bilhão anualmente. Maria Clara Migowski, fundadora da Associação Carioca de Distrofia Muscular (Acadim), enfatiza, no entanto, que a judicialização acaba onerando demais o Estado e as famílias: — É um meio encontrado por quem precisa, mas o ideal é que eles estejam incorporados ao sistema de saúde. A judicialização fica ruim para todo mundo: os familiares, pelo desgaste emocional com a demora, além dos custos, e o sistema de saúde, que acaba sendo obrigado a comprar os remédios sem conseguir negociar preço, por exemplo, pagando muito mais do que deveria em drogas que já são muito caras. Desde 2017, a Anvisa editou uma norma que procura acelerar o processo de análises de medicamentos voltados para doenças raras, a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017. Desde então, segundo a agência, o tempo de espera vem caindo. De 2015 a 2017, a média para a concessão de registro de medicamentos destinados a doenças raras era de 351 dias para produtos biológicos e de 297 dias para medicamentos sintéticos novos. Em 2018, esse prazo passou a ser de 170 e de 196 dias, respectivamente. Ainda sim, a estimativa de entidades e especialistas é que 85% do acesso aos remédios sejam feitos por via judicial. Valores altos e dificuldades técnicas pioram acesso A pediatra Jeanine Magno, especializada em dermatopediatria e diretora médica da DEBRA, associaçao voltada para os portadores de Epidermólise Bolhosa (EB), explica o porquê dos valores dessas medicações serem tão altos: — Drogas voltadas para doenças raras, em geral, são extremamente caras, pois são desenvolvidas apenas para uma doença, chamadas de “órfãs”. O custo para pesquisa, até pela baixa amostragem, é muito alto e, como são remédios que terão uma demanda considerada pequena, esses gastos são repassados para o valor final do remédio, tornando-o inacessível para a maior parte da população. No caso da EB, uma doença dermatológica cuja principal característica é a fragilidade da pele, causando feridas como bolhas pelo corpo todo, os gastos com os curativos específicos chegam a R$ 80 mil por mês, para um adulto. Para algumas doenças, no entanto, a dificuldade passa por questões mais técnicas: algumas drogas já estão incorporadas ao SUS, porém, não fazem parte do Protocolo Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT), documento da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) que determina os parâmetros de tratamento de cada enfermidade. É o caso da Somatropina (GH), fundamental no tratamento de portadores da Síndrome Prader-Willi (SPW), uma anomalia neurogenética e congênita, que causa alterações hormonais: — Este é o único medicamento comprovadamente eficaz para SPW. Não é novo. Está em bula e comercializado no Brasil, inclusive agora pela Fiocruz para fornecimento ao SUS. Há uma portaria da Anvisa que reconhece o GH como indicado para SPW. Mas não é incorporado pelo SUS. É um mistério. A SPW não tem PCDT, mas já ouvi da própria [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) que isso não seria impedimento para a incorporação — explica Liane Oliveira, que tem uma filha portadora da Síndrome Prader-Willi. Até o fechamento desta reportagem, o Ministério da Saúde não havia respondido sobre o status na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) das medicações citadas na reportagem, nem para os remédios Cystadane e Kuvan, usados no tratamento da homocistinúria e fenilcetonúria, respectivamente. **Categorias:** Notícias --- ### [O que se está fazendo para 'entregar' medicamentos para doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/o-que-os-paises-estao-fazendo-para-entregar-medicamentos-para-doencas-raras/) **Published:** julho 31, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Post atualizado às 14h de 31/7/2020. Na quarta-feira passada (29/7) [mostramos a vocês que alguns países já começam a rever](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/29/doencas-raras-e-acesso-a-medicamentos-tem-como-resolver/) suas Avaliações de Tecnologia em Saúde (ATS) para *entregar* medicamentos para doenças raras a seus cidadãos. Isto porque os métodos convencionais de ATS tendem a prejudicar pessoas que vivem com doenças raras, causando sérios problemas de equidade, que, ironicamente, é a *menina dos olhos* do SUS. Segundo a Organização Mundial de Saúde (OMS), ***ATS é a avaliação sistemática das propriedades, efeitos e/ou impactos da tecnologia em saúde. Seu principal objetivo é gerar informação para a tomada de decisão, para incentivar a adoção de tecnologias custo-efetivas e prevenir a adoção de tecnologias de valor questionável ao sistema de saúde.*** Atenção: toda vez que você ler a abreviatura TDR no texto entenda como “tratamento para doenças raras (e ultrarraras)” Relembrando: Estudo recente realizado com 32 países, sendo que a maioria integrantes da União Européia, além de Canadá e Nova Zelândia, verificou que 41% deles (ou seja, 13 países) adotam algum processo complementar de ATS envolvendo TDR. A grande maioria das pessoas consultadas (80%) era estreitamente envolvida com tais processos no serviço público de seus respectivos países. O restante eram pessoas do meio acadêmico, prestadores de serviços de saúde ou setor privado. Para os efeitos do estudo, doenças raras foram definidas como aquelas que acometem menos de 5 a cada 10 mil pessoas. No estudo, os pesquisadores basicamente se concentraram em duas questões: - qual o nível de integração destes processos àqueles convencionais já empregados, e - quais seriam as características únicas e/ou distintas destes processos complementares com relação às ATS convencionais. Vamos detalhar um pouco para você o que estão fazendo estes 13 países. Uma observação: os países da União Européia costumam chamar de “[reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/)” (*reimbursement*) o que aqui no Brasil denominamos incorporação de tecnologias ao SUS (por exemplo). Assim, toda vez que você ler aqui embaixo [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) ou congêneres, estamos descrevendo processos de incorporação de tecnologias aos sistemas públicos de saúde. Agora, você precisa entender a classificação adotada pelos pesquisadores para estes processos de ATS que eles investigaram. Separado Processo em separado com comitês de avaliação e exigências de evidências distintas daquelas das ATS convencionais e com adaptações para melhor lidar com as especificidades dos tratamentos para doenças raras. Parcialmente separado Diferentes itinerários dentro de uma ATS convencional, mesmo comitê de avaliação, mas com regras/abordagens distintas e adaptações para melhor lidar com os tratamentos para doenças raras. Adaptado Mesmo percurso da ATS convencional com adaptações para melhor dar conta das especificidades das terapias para doenças raras. Acelerado ATS convencional simplificada, menos exigências, início mais precoce de avaliação e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/), decisões mais ágeis, acesso mais rápido. Ponderado para raridade A raridade, como tal, é considerada como critério de decisão no status do [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) ou determinação da [disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/) pela terapia para doenças raras. Sem ATS para TDR Por estes critérios, os 13 países se dividiram assim (clique no sinal de + para saber mais): Separado Inglaterra e Lituânia Parcialmente separado Escócia e Alemanha Adaptado Noruega, Suécia e Eslováquia Acelerado Romênia e Eslováquia Sem ATS para TDR Letônia e Bulgária Agora vamos a algumas curiosidades sobre os processos de ATS para doenças raras nestes países. Separado Este é o caso do programa [Highly Specialized Technologies](https://www.nice.org.uk/about/what-we-do/our-programmes/nice-guidance/nice-highly-specialised-technologies-guidance#:~:text=Highly%20specialised%20technology%20(HST)%20evaluations,within%20the%20NHS%20in%20England.) (HST) da Inglaterra voltado para doenças ultrarraras, da mesma forma que o da Lituânia. Ambos também incluem características diferentes destinados a se adaptar melhor às especificidades dos TDR. No Brasil, doença ultrarrara é aquela que acomete uma pessoa a cada 50 mil habitantes. Curiosamente, estas são as doenças raras mais judigitalizadas no País, como mostramos no post anterior. Ambos os países acima mencionados (Inglaterra e Lituânia) reconhecem os desafios para a geração de evidências nestes casos e tendem a ser mais flexíveis em sua interpretação. O programa HST na Inglaterra possui uma estrutura de tomada de decisão **explícita** que permite uma consideração mais ampla do valor do tratamento. Nesta abordagem de valor incluem-se “natureza da condição”, “eficácia clínica”, *[value for money](https://academiadepacientes.com.br/glossary/value-for-money/)*, “impacto além dos benefícios diretos à saúde” e maior [disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/). Já o itinerário para doenças ultrarraras da Lituânia possui regras de avaliação diferentes (valor terapêutico não padronizado), uma lista de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) especial sem lista de espera e regras especiais de preços. Parcialmente separado Os processos complementares parcialmente integrados às ATS convencionais incluem o itinerário para doenças ultrarraras na Escócia e na Alemanha. Na Escócia a estrutura mais ampla de tomada de decisão implementada em 2016 foi alterada para uma via específica para se avaliar TDR. Lá, uma vez que um produto é classificado como voltado para TDR pelo [Scottish Medicines Consortium](https://www.scottishmedicines.org.uk/media/3565/modifiers.pdf) (SMC), ele é submetido a este mesmo consórcio para avaliação inicial, usando-se um formulário de envio especial. Lá também este medicamento, antes mesmo de sua aprovação definitiva, será condicionalmente disponibilizado aos pacientes por três anos, com um plano de coleta de evidências e posterior reavaliação de sua situação passado este período. Na Alemanha, as avaliações são conduzidas pelo Comitê Conjunto Federal ([G-BA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/g-ba/)) em vez do Instituto independente de Qualidade e [Eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) na Assistência à Saúde (IQWiG). As TDR também estão sujeitas a requisitos probatórios mais simplificados (por exemplo, não há necessidade de dados comparativos com outras tecnologias) e o benefício adicional desta terapia é considerado automaticamente comprovado. Há também uma opção para aprovação condicional (c0mo na Escócia). Adaptado Os países foram definidos como tendo processos adaptados para TDR quando incluem ajustes em seus processos-padrão que permitem melhor gerenciamento dos desafios por elas representados. É o caso da Noruega, Suécia e Eslováquia, em que o processo adaptado é direcionado às TDR voltadas para doenças ultrarraras, e, na Escócia, aos medicamentos órfãos em geral. Os principais recursos do processo comuns a todos estes países estão relacionados a uma maior compreensão dos desafios para produzir evidências de alta qualidade para as TDR e a um [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) mais favorável por meio de uma [Disposição a Pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/) mais elevada. A Eslováquia também não exige dos demandantes das TDR a apresentação de uma avaliação econômica. Na Escócia, o fato de uma TDR ser considerada um medicamento órfão é visto como um “modificador” do processo de avaliação há muitos anos, o que proporciona mais flexibilidade no processo de tomada de decisão. Mais recentemente, a Escócia oferece também uma possibilidade de se realizar uma reunião de engajamento de pacientes e clínicos (PACE) para os medicamentos órfãos num programa denominado [Patient and Clinician Engagement](https://www.scottishmedicines.org.uk/media/4788/patient-group-partner-participation-at-a-pace-meeting.pdf) (PACE). Acelerado Cinco dos 13 países com processos complementares às ATS convencionais para TDR possuem um alto nível de integração entre ambos. Nestes casos, incluem-se os processos acelerados ou onde a raridade é ponderada. Os três países com processos acelerados (Itália, Bélgica e Nova Zelândia) permitem um início mais precoce do processo de avaliação (e, consequentemente, acesso mais ágil dos pacientes a esses tratamentos). Ponderado para raridade Dois países possuem sistemas de pontos (como uma bonificação) para determinar o status do [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) (Romênia) e [Disposição a Pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/) (Eslováquia). Neles, os medicamentos órfãos recebem pontos-extra. Sem ATS para TDR Letônia e Bulgária estão entre os 13 países com processos de ATS complementares às avaliações convencionais que não exigem ATS para TDR. Na Letônia, por exemplo, existe um orçamento à parte de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) para crianças que vivem com doenças raras. Já a Bulgária possui uma lista de doenças raras para as quais os medicamentos são automaticamente reembolsados, sem maiores condicionantes. Então? Gostou da matéria? Então curte! Tem alguma dúvida, escreve para nós. **Categorias:** Tem Solução! **Tags:** ATS, Conitec, Direitos humanos, Farmacoeconomia --- ### [Doenças raras e acesso a medicamentos: tem como resolver?](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-e-acesso-a-medicamentos-tem-como-resolver/) **Published:** julho 29, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Sistemas públicos de saúde do mundo inteiro, como o SUS, estão sendo cada vez mais pressionados a entregar, em tempo hábil, medicamentos novos e frequentemente de alto custo para seus cidadãos. Isso inclui medicamentos para o tratamento de doenças raras, que afetam um pequeno número de pacientes, muitas vezes graves (que ameaçam a vida e/ou causam uma incapacidade significativa), adquiridas geneticamente e que apresentam seus primeiros sintomas na infância. Atenção: toda vez que você ler a abreviatura TDR no texto entenda como “tratamento para doenças raras (e ultrarraras)” Em muitas partes do mundo, incentivos financeiros e processos inovadores para facilitar a pesquisa, o desenvolvimento e a comercialização foram implementados/autorizados para tratamentos de doenças raras (TDR). Tudo isto visando reduzir a expressiva necessidade não-atendida de tratamentos modificadores destas doenças. Na União Européia, considera-se que essas medidas foram bem-sucedidas, com 176 medicamentos autorizados até este ano pela Agência Européia de Medicamentos (EMA). Decisões relativas ao [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/), preço e disponibilidade de tratamentos nos sistemas de saúde são frequentemente informadas por [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS), que são baseadas em evidências internacionais, analisadas por um comitê deliberativo de especialistas (ou não) para determinar o benefício clínico adicional e/ou a relação custo-benefício das novas tecnologias em um sistema de saúde específico. No Brasil, como você já deve saber, este papel é desempenhado pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Ontem [publicamos aqui](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/28/o-que-ha-de-errado-com-a-conitec-ou-por-que-voce-judicializa/) matéria demonstrando que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é ciente da inadequação do emprego de [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) convencionais para decidir sobre a incorporação ou não de um medicamento para doença rara ao SUS. No entanto, o que esta constatação mudou na prática da comissão com relação a TDR ainda é algo pouco claro para a sociedade. Os dois desafios comuns na avaliação de TDR através das ATS são as incertezas referentes à base de evidências empregada para as decisões e o alto custo destes medicamentos. Essas incertezas, combinadas com os altos preços (de forma a recuperar os custos de Pesquisa e Desenvolvimento de medicamentos para pequenas populações de pacientes), muitas vezes levam a estimativas de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), como o famoso [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/), que são muito mais altas do que os tradicionais limiares do que os economistas chamam de “[disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/)”. Em tais circunstâncias, pode ser bastante difícil justificar a incorporação desta classe de medicamentos a sistemas públicos de saúde. Define-se como “[disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/)” quanto alguém está disposto a pagar para resolver um problema que possui. Por conta disso, há reconhecimento crescente de que pode ser difícil submeter terapias para doenças raras a processos convencionais de ATS (como aqueles praticados pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)), particularmente naquelas doenças que requerem cuidados altamente especializados e que são muito raras ou mesmo ultrarraras. No Brasil, como a saúde é considerada um direito de todos e dever do Estado, esse debate muito frequentemente será resolvido nos tribunais, com o que se convencionou chamar de “judicialização da saúde”. É considerada doença ultrarrara no Brasil [aquela que acomete um a cada 50 mil habitantes](http://www.susconecta.org.br/doencas-raras-cns-aprova-resolucao-que-beneficia-pacientes/). Não por acaso, são os TDR para doenças ultrarraras que são mais frequentemente judicializados, após terem recebido indicação de não-recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para incorporação ao SUS. Desta forma, no Brasil, cria-se um círculo vicioso que contribui para a tão criticada “judicialização da saúde”. Medicamentos de alto custo e com [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) expressivo terão sua recomendação desaconselhada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (pelo emprego desaconselhado de ATS convencionais para estes casos), o que levará à judicialização. Na expressão popular, é o cachorro correndo atrás do rabo. Como resolver este impasse? O que você talvez não saiba é que muitos países já começam a criar mecanismos suplementares às ATS convencionais, visando conferir maior justiça e equidade a estes processos, quando se delibera sobre TDR. Estudo recente realizado com 32 países, sendo que a maioria integrantes da União Européia, além de Canadá e Nova Zelândia, verificou que 41% deles (ou seja, 13 países) adotam algum processo complementar de ATS envolvendo TDR. A grande maioria das pessoas consultadas (80%) era estreitamente envolvida com tais processos no serviço público de seus respectivos países. O restante eram pessoas do meio acadêmico, prestadores de serviços de saúde ou setor privado. Para os efeitos do estudo, doenças raras foram definidas como aquelas que acometem menos de 5 a cada 10 mil pessoas. Os pesquisadores se concentraram em duas questões: - qual o nível de integração destes processos complementares àqueles convencionais já empregados, e - quais seriam as características únicas e/ou distintas destes processos complementares com relação às ATS convencionais. Assim, verificou-se que os seguintes países possuem, em alguma extensão, processos de ATS diferenciados e complementares para lidar com doenças raras e ultrarraras: **Alemanha**; **Escócia**; **Itália**; **Bélgica**; **Nova Zelândia**; **Eslováquia**; **Romênia**; **Inglaterra**; **Lituânia**; **Noruega** e **Suécia**. A **Letônia** (sim, a Letônia, caros leitores!) possui um orçamento em separado para entregar TDR. E a **Bulgária** (sim, caros leitores, a Bulgária!), em processo parecido com o do Brasil, possui uma lista de TDR incorporados a seu sistema público de saúde. Nos próximos dias, detalharemos um pouco o que estes países fazem para serem mais justos nos processos de incorporação de TDR a seus sistemas públicos de saúde. Fique ligado! Leia também: [Conheça o Comitê de Deus: Ele decide quem deve viver e quem deve morrer](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/27/o-comite-de-deus-ele-decide-quem-deve-viver-e-quem-deve-morrer/) **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** Conitec, custo-efetividade, judicialização --- ### [Unidos pela Vida conversa com a Conitec sobre consultas públicas](https://academiadepacientes.com.br/unidos-pela-vida-conversa-com-a-conitec-sobre-consultas-publicas/) **Published:** julho 24, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O Instituto [Unidos pela Vida](https://unidospelavida.org.br/) promoveu, na terça-feira passada (21/7), no âmbito de seus bate-papos sobre Fibrose Cística. uma *live* com a participação de técnicas da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), para entender melhor como seus pacientes (e, por extensão, a sociedade em geral) podem participar das consultas públicas daquela comissão, em processos de incorporação de medicamentos e outras tecnologias de saúde ao SUS. Com a diretora da organização, Verônica Stasiak, como moderadora, o evento teve a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) representada por Fabiana Raynal Floriano e Bruna Viana. Coincidentemente, a *live* aconteceu no mesmo dia de outra [que já destacamos aqui no blog , ](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/22/denizar-vianna-e-preciso-rever-a-participacao-social-nas-consultas-publicas/) com a participação do ex-secretário da SCTIE, Denizar Vianna. A escolha do tema dessa nova *live* foi oportuna. Afinal, os pacientes de fibrose cística viram há poucas semanas dois de seus medicamentos mais promissores terem sua recomendação ao SUS desaconselhada. Decisão que os pacientes agora pretendem tentar reverter na consulta pública sobre Ivacaftor (Kalydeco®) e Ivacaftor + Lumacaftor (Orkambi®), ambos do laboratório Vertex. O vídeo é bem esclarecedor e reina nele atmosfera de civilidade, o que é algo sempre desejável. Fabiana e Bruna respondem às perguntas a elas endereçadas por Verônica e pelos internautas. As respostas podem ser úteis a quem quer que se interesse por participar de consultas públicas futuras, acerca de seus medicamentos de predileção. Recomendo que assistam. Há um momento que me foi especialmente prazeroso no vídeo. Aquele em que Fabiana afirma que realmente não seria possível decidir sobre medicamentos para doenças raras com as mesmas ferramentas empregadas para deliberar sobre aqueles para doenças prevalentes. Tenho o orgulho de ter sido o primeiro a trazer para o Brasil esta discussão, **já em 2014**, como coordenador científico do [Forum Internacional sobre Medicamentos Órfãos](https://www.interfarma.org.br/public/files/biblioteca/50-expressafolderajuste-final-2.pdf). Na ocasião, convidei Denizar Vianna para se pronunciar sobre o assunto naquele evento. Desde então, essa informação que salva vidas está no beabá de qualquer doente raro bem informado, e, mais recentemente, no discurso oficioso da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Além de Denizar, trouxemos Kevin Marsh ao Brasil para dar uma brilhante aula sobre Análise de Decisão Multicritérios naquela ocasião, assunto totalmente novo por estas bandas na época. O reconhecimento público desta singela afirmação (de que ATS convencionais não são adequadas para deliberar sobre medicamentos órfãos) por aquela comissão já mereceria ser comemorado pelos pacientes. Até pouco tempo atrás, uma senhora já de idade avançada, do Ministério da Saúde, perorava em eventos públicos sobre a irrazoabilidade de se conceder medicamentos de alto custo a poucos pacientes (os doentes raros), tecia loas aos processos de ATS da comissão e fazia isso com uma crueldade de fazer chorar quem estava na platéia (isso eu vi acontecer em 2017). Por essa perspectiva, parece que se está avançando. Mas, reconhecendo o empenho dos técnicos da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em tentar mudar a realidade dos doentes raros, precisamos também constatar que nada mudou muito em termos de incorporação de medicamentos órfãos ao SUS, com amabilidades ou sem amabilidades. Na verdade, justiça seja feita, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é um elo de um complexo processo, mas extremamente relevante. E, como instituição com pouco mais de oito anos de existência ainda enfrenta as dores do crescimento. Percebem-se melhorias na atuação da mesma no que se refere à sua curva de aprendizagem. Mas até que a aprendizagem seja robusta, muitos raros ficarão pelo caminho. Se a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) já admite a impossibilidade de usar o mesmo peso e medida que emprega em doenças prevalentes para doenças raras, não diz o que está fazendo para contemplar o direito ao acesso a medicamentos por parte desta população especial. E não basta dizer. Recomenda-se que pesquisadores independentes, e sem vínculos de alguma natureza com a comissão, debrucem-se sobre seus arquivos. Uma solução possível seria adotar a Análise de Decisão Multicritérios (MCDA) para diminuir a [iniquidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/iniquidade/) em termos de acesso a medicamentos por esta população. Não há solução milagrosa, mas seria um caminho. A própria comissão reconheceu seu valor para estes casos, em vídeo, mas afirmou que não a empregava, em vídeo de 2017. ***So…*** De fato, quando se analisam os dados da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para verificar quantos medicamentos órfãos foram a ele incorporados desde 2011, a marca é discreta. Nem mesmo a passagem de Denizar Viana pela SCTIE, bem intencionado e altamente competente, conseguiu alterar tal estado de coisas. Há pouco, nossa seção [Radar ATS](https://academiadepacientes.com.br/category/radar-ats/) fez um balanço da atuação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) nessa área. Verificou-se que, na transição do governo Temer para o de Bolsonaro, [um discreto aumento se observou](https://academiadepacientes.com.br/2020/02/15/na-transicao-de-governo-incorporacoes-pela-conitec-revelam-discreto-aumento/) no que se refere à incorporação desta categoria de medicamentos ao SUS. Em 2018, ainda no governo Temer e, sob a gestão de Marco Antonio Fireman, a SCTIE autorizou a incorporação de 10 indicações de um total de 21 que tiveram sua decisão publicada naquele ano (47,6%). Já em 2019, sob a gestão de Denizar Vianna, foram oito incorporações de um total de 16 demandas com decisão publicada no mesmo ano (50%). Portanto, discreto aumento em relação ao ano anterior. Consulta pública é participação? Destaco também que, em evento internacional do qual participei, [a 6a Conferência Latinoamericana da ISPOR](https://www.ispor.org/publications/newsletters/newsletter/newsletter-detail/ebulletin-april-2017/plenary-sessions-announced-for-ispor-6th-latin-america-conference), [Eleanor Perfetto](https://nationalhealthcouncil.org/staff/eleanor-perfetto/), vice-presidente do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) dos EUA, disse, com todas as letras, que Consulta Pública não pode ser considerada uma forma robusta de participação de pacientes em processos de Avaliação de Tecnologias em Saúde. Na ocasião, lembro-me bem, Perfetto brindou a platéia com uma análise aprofundada do que efetivamente constitui a voz e o engajamento do paciente nestes processos. Fazendo uma distinção entre práticas efetivas de envolvimento e aquelas “para inglês ver”, ela definiu envolvimento autêntico dos pacientes como aquele que é uma via de mão-dupla entre os pacientes e todas as partes envolvidas ([stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)). Para Perfetto, tal engajamento deve conter as seguintes características: “reciprocidade” (uma via de mão dupla), de “aprendizagem mútua”, de “desenvolvimento mútuo”, com “senso de parceria”, “confiança”, “transparência”, “honestidade” e “respeito”. Perfetto acredita que um significativo engajamento de pacientes é aquele onde as comunicações são claras, honestas e francas. Este pode se dar em decisões sobre pesquisas, desenvolvimento de produtos médicos, políticas, qualidade, valor, planejamento do cuidado e entrega do cuidado. ![pasted image 0](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20768%20498%22%20width%3D%22768%22%20height%3D%22498%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22768%22%20height%3D%22498%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Uma imagem apresentada por Perfetto que se revelou bastante esclarecedora foi a de um alvo, ilustrando os diversos níveis de engajamento de pacientes em processos de tomada de decisão em saúde. Por esta imagem, fica claro que o nível de engajamento dos pacientes em processos envolvendo a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não é dos mais robustos, quando se fala em verdadeiro envolvimento de pacientes nestes processos. Mas se é o que a casa oferece (a consulta pública), precisamos qualificar a participação dos pacientes nesses processos. E o dr. Denizar Vianna [dá aqui importantes dicas nesse sentido](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/22/denizar-vianna-e-preciso-rever-a-participacao-social-nas-consultas-publicas/). **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Silêncio = Morte: A luta dos ativistas do Act-Up (AIDS)](https://academiadepacientes.com.br/silencio-morte-a-luta-dos-ativistas-do-act-up-aids/) **Published:** julho 23, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** > *Com informações e análises independentes, podemos exercer pressão específica para que os tratamentos experimentais sejam tratados adequadamente. Até o momento, houve pouca pressão, porque* ***contamos com especialistas*** *para interpretar para nós o que está acontecendo. Eles nos dizem só o que não lhes vai criar problemas. As empresas que querem seus lucros, os burocratas que querem seu território e os médicos que querem evitar causar polêmica estão todos à mesa. As pessoas com AIDS que querem suas vidas devem estar lá também*. (John James, ativista e editor do Aids Treatment News, 1986). > **Basear-se somente em instituições oficiais para nossa informação é uma espécie de suicídio coletivo.** (John James, 1986) A luta contra a Aids foi o primeiro movimento social nos EUA a realizar a conversão em massa de “vítimas” da doença em pacientes-especialistas. Fizeram isso por conta própria, como autodidatas. Muitas vezes se posicionando até mesmo contra os laboratórios. Entenda algo sobre isso, vendo o trailer abaixo. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Transparência: O que é "o justo", quando se trata de 'entregar' saúde?](https://academiadepacientes.com.br/transparencia-o-que-e-o-justo-quando-se-trata-de-entregar-saude/) **Published:** julho 21, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Há algum tempo, conversando com minha prima, nos lembramos de como era a Medicina no tempo em que eu era criança, década de 1970. Hoje, com mais de meio século de vida, eu posso recordar uma época em que nós todos da família íamos juntos ao consultório do Dr. Barata, em Copacabana. Engraçado, né? Parece que foi ontem! Este post faz parte de uma série sobre Transparência pública e [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). No final deste post, você pode ter acesso às outras matérias da série. Leia as matérias já publicadas [aqui](https://academiadepacientes.com.br/category/transparenciapublica/). Ficávamos todos juntos na sala de espera, enquanto o Dr. Barata atendia pacientemente a cada membro da família. A medicina daquela época, até início da década de 1970, era outra, **mais artesanal**, digamos assim: poucos medicamentos, poucos exames pedidos pelo médico e uma maior autonomia deste profissional de saúde, para ter uma relação mais próxima com o paciente e com sua família. O dr Barata era um velhinho encantador. Notadamente para crianças como eu. Não bastasse a simpatia com que atendia nossa família, ao final, ganhávamos pastilhas de hortelã. Mais tarde, em 1996, com algumas adaptações, a prática do Dr. Barata foi recuperada pelo SUS, com a [Estratégia Saúde da Família](https://www.saude.gov.br/acoes-e-programas/saude-da-familia/sobre-o-programa#:~:text=A%20Estrat%C3%A9gia%20Sa%C3%BAde%20da%20Fam%C3%ADlia%20(ESF)%20%C3%A9%20composta%20por%20equipe,agentes%20comunit%C3%A1rios%20de%20sa%C3%BAde%20(ACS)) Do Dr. Barata para cá, muita coisa mudou. A qualidade da medicina praticada avançou, a expectativa de vida aumentou, a incidência de doenças crônicas disparou e os custos na saúde decolaram. Novas tecnologias, novos procedimentos, testes diagnósticos, medicamentos chegaram ao mercado e, em tese, estão à disposição de todos, através de sistemas públicos de saúde, planos de saúde ou visitas a consultórios particulares. A medicina ficou muito cara. Podemos dizer **que se tornou industrial** (em contraposição à artesanal antes citada). E o Estado não tem só a saúde de seus cidadãos para cuidar! É preciso ter recursos para a Educação, Defesa, Segurança Pública etc. O avanço das tecnologias de comunicação e a globalização também entram no circuito. Se você vê um novo medicamento ‘revolucionário’, sendo anunciado no telejornal ou na internet, irá querer para você também, caso ele seja indicado para seu tratamento. Mas nem sempre foi assim. Na primeira metade do século 19, a saúde era basicamente um assunto privado e os Estados Nacionais não a viam como algo de sua responsabilidade. É só no fim do mesmo século que uma infinidade de movimentos sociais voltados para a situação do pobre e da classe trabalhadora buscará incorporar, com maior ou menor grau de sucesso, a saúde em sua agenda pública. Assim, começam a surgir programas estatais de saúde pública, na Alemanha (1880), Grã-Bretanha (1911) e em algumas partes do EUA (1916). No Brasil, o acesso universal à saúde pública só foi garantido em 1988, com a criação do SUS. O historiador Eduardo Bueno, *vulgo* Peninha, tem [um video bem espirituoso sobre como surgiu a saúde pública no Brasil](https://youtu.be/qgnavwui-ws). Esta expansão na oferta de saúde por parte dos Estados terá consequências. Por exemplo, entre 1951 e 1971, os gastos com saúde na Grã-Bretanha aumentaram 71%. Em países da [OCDE](https://pt.wikipedia.org/wiki/Organiza%C3%A7%C3%A3o_para_a_Coopera%C3%A7%C3%A3o_e_Desenvolvimento_Econ%C3%B4mico) o gasto médio em saúde em proporção ao [Produto Interno Bruto](https://pt.wikipedia.org/wiki/Produto_interno_bruto) subiu de 4% em 1960 para cerca de 6,9% em 1980. No início do século passado, a questão da limitação de recursos para os gastos em saúde era inexistente. A necessidade de se definir limites para estes gastos e o problema de como distribui-los só vão se configurar na segunda metade do século 20. Desde então todos os sistemas públicos de saúde do planeta se defrontam com a necessidade de definir limites aos cuidados de saúde que irão ofertar. Ou seja, limites terão que existir. O dinheiro não estica. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20940%20788%22%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A única coisa que se pode discutir desde então é **se eles estão sendo distribuídos de forma justa ou injusta**. É por isso que o debate sobre a transparência dos processos de tomada de decisão na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é tão importante. Mas antes de discutir transparência precisamos entender como definir **o que é justo em termos de distribuição de recursos em saúde**. Que prioridade devo dar aos doentes mais graves? Com o avanço do conhecimento médico e das tecnologias em saúde, principalmente depois da Segunda Guerra Mundial, e com mais intensidade nos últimos 50 anos ou pouco mais, a provisão de cuidados em saúde envolve um complicado sistema do qual participam cientistas, profissionais de saúde, empresas e outras instituições. Sim, a medicina e os cuidados de saúde melhoraram muito nas últimas décadas, mas ficaram bem mais caros. Assim, como a dona de casa conscienciosa diante do aumento do custo de vida, os estados precisam saber, quando se trata de saúde, no caso que estamos discutindo, onde ‘gastar’ seu dinheiro com razoabilidade e [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/). Não são decisões fáceis de tomar, mas existem técnicas sofisticadas para isso, que é o que fazem (ou deveriam fazer) as [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)’s do mundo inteiro. Mas existe um problema mais fundamental e, para você ter uma idéia da complexidade do debate, te faço uma pergunta. ##### Na sua opinião, que prioridade a sociedade deveria dar aos pacientes mais graves? A resposta pode te surpreender. ##### Os estudos revelam que a grande maioria das pessoas não sacrificaria tudo em nome dos mais enfermos, e nem os abandonaria. Adotaria um meio-termo, digamos assim. Mas a verdade cruel que estes estudos apontam é que não há um consenso sobre que princípios adotar para distribuir cuidados de saúde **de maneira justa.** Então, se já vimos que os limites aos gastos com saúde (ou qualquer outra coisa que envolva dinheiro) são inevitáveis, **como defini-los de forma justa e socialmente aceitável**? Vamos tratar disso com calma nos próximos posts. Mas, vai uma dica. A melhor saída encontrada para isso até o momento é fazer com que as decisões sobre saúde sejam: ##### Amparadas em boas evidências e possuam justificativas confiáveis. Repetindo: **Boas evidências + justificativas confiáveis = processos de tomada de decisão justos** Mas como se faz isso? Como se chega a boas evidências e a justificativas confiáveis, de forma a receber o que é justo, da parte dos sistemas públicos de saúde? **É o que veremos em breve.** **Categorias:** Transparência pública --- ### [Transparência? Modelos econômicos abertos podem ser uma solução](https://academiadepacientes.com.br/transparencia-modelos-economicos-abertos-podem-ser-uma-solucao/) **Published:** julho 17, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Quando você se dispõe a avançar no debate sobre a transparência desejável para órgãos como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (e se queremos sair da óbvia constatação de que ela é fundamental), necessário se faz abordar as zonas de sombra destes processos de Avaliação de Tecnologias em Saúde, especialmente no Brasil. Se você ainda não sabe o que é a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) dá uma olhada [nesse vídeo](https://youtu.be/XNH_6pZIHPo). Na edição de ontem, [revelamos a você](http://os%20pressupostos%20empregados%20nos%20modelos%20econ%C3%B4micos%20pelas%20partes%20envolvidas) que um dos principais problemas nestes processos é a falta de clareza, para todos os envolvidos, em maior ou menor grau, dos fundamentos dos modelos econômicos empregados nestas avaliações econômicas. Se ainda não leu, faça-o agora para entender a matéria de hoje. Agora, vamos falar sobre possíveis soluções para o problema. Como reduzir esta desconfiança mútua e desenvolver modelos que sejam publicamente confiáveis e transparentes? A saída pode vir de uma iniciativa adotada pela indústria de computação: os códigos abertos (*open source*), característicos do que se denomina “software livre”. Você já deve ter ouvido falar nisso. [Devo colocar um Linux ou Windows](https://www.todadiferenca.com/diferenca/diferenca-entre-windows-e-o-linux) para rodar no meu computador? Este tipo de coisa. Pois bem. Fala-se agora na possibilidade de se criar modelos econômicos em saúde com “código aberto”. Podem ser uma saída, mas de implantação bem complexa. Propostas nesse sentido começam a ser discutidas internacionalmente Por ela, os pressupostos empregados nos modelos econômicos pelas partes envolvidas ficariam disponíveis para consulta dos interessados. Isso valeria tanto para os modelos econômicos produzidos pela indústria farmacêutica (ou seus consultores) ou aqueles elaborados por agências de ATS, para refutar as conclusões dos primeiros naquele jogo de xadrez imaginário mencionado ontem. No mínimo, ambas as partes envolvidas na negociação deveriam ter acesso aos cálculos desses modelos, ainda que mediante assinatura de um termo de confidencialidade prometendo não divulgar o conteúdo do mesmo a terceiros. Mas no Brasil isso ainda não acontece. A Sociedade Internacional de Farmacoepidemiologia e Desfechos de Pesquisa (ISPOR), uma das mais respeitadas instituições no campo da Economia da Saúde, já criou um [Grupo de Interesse Especial](https://www.ispor.org/member-groups/special-interest-groups/open-source-models) cuja missão é: “Promover um diálogo em bases continuadas a respeito da criação, disseminação, partilha, avaliação e atualização de modelos de [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) comparativa e de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) de acesso livre (código aberto)”. ‘Ciência aberta’ é movimento que está vindo para ficar A proposta de abertura dos dados usados para informar modelos econômicos em saúde pega uma carona também em tendência atual no mundo da pesquisa denominada [ciência aberta](https://pt.wikipedia.org/wiki/Ci%C3%AAncia_aberta) (*open science*). O que é Ciência Aberta? Este movimento prega um modelo de prática científica que, em sintonia com o desenvolvimento da cultura digital, visa a disponibilização das informações usadas pelos cientistas, num movimento oposto ao que caracteriza a atividade habitual dos laboratórios, normalmente conduzidas de forma fechada, em segredo, fora do campo de visão de potenciais concorrentes, por conta da questão das patentes, dentro outras. No entanto, como atesta a própria ISPOR, ainda não se descobriu “um processo eficiente para criar, compartilhar, avaliar e atualizar modelos econômicos em saúde”. Algumas poucas instituições começam a estimular o acesso livre a estes modelos e algumas revistas científicas já os liberam para que os pareceristas de seu conselho editorial recomendem ou não a publicação deste ou daquele artigo a eles submetido. Isto daria a estes pareceristas de revistas científicas maior embasamento para decidir se aquele artigo que estão examinando merece ou não ser publicado na revista. Restam dúvidas sobre como encorajar maior transparência junto ao setor e abertura com relação aos pressupostos empregados nos modelos econômicos. Destacamos alguns fatores ainda em discussão: - Como estes modelos seriam publicamente disponibilizados? Em um repósitorio digital? Público, privado ou misto? - Abertura dos dados ampla, geral e irrestrita ou limitada aos laboratórios e agências de ATS envolvidos na discussão? - Como fica a questão dos direitos autorais destes modelos? Sim, porque eles têm autores, e estes gostariam de ser justamente remunerados pela sua criação. - Como sensibilizar consultores que vivem disso, e mesmo laboratórios, a abrirem mão desta caixa-preta? - Quem arcaria com os custos de criação e manutenção destes repositórios digitais? O diabo mora nos detalhes Modelos matemáticos, dos quais os modelos econômicos em saúde são uma derivação, estão presentes em todo lugar, graças ao avanço na capacidade de cálculos dos computadores. E, sabendo disso, você deve estar agora se perguntando: Por que ninguém reivindicou a abertura dos dados que levaram naves espaciais até Marte? Ou a abertura dos dados a respeito da trajetória futura de furacões? Por uma simples razão: suas imprecisões ficam logo evidentes em caso de malogro, como na perda de rota de uma nave espacial ou na destruição deixada pelo rastro de um furacão. O resultado do erro a gente constata rapidamente, bastando para isso assistir o telejornal. Com modelos econômicos em saúde a coisa é bem mais complicada. Eles não são facilmente refutados, na medida em que seus desfechos não são, em linhas gerais, verificáveis, como mostramos no post anterior. Por exemplo, é dificil prever o que teria acontecido a um paciente se ele recebesse um tratamento **B**, e não o **A**, que teria sido objeto de um modelo desse tipo. Por esta razão, seus cálculos, suas entranhas, digamos assim, precisam da luz do sol, precisam vir à tona, para serem validados de forma explícita e discutidos abertamente entre as partes interessadas. Não foi à toa que o juiz americano Louis Brandeis cunhou a célebre frase “A luz do sol é o melhor desinfetante”. Isso também vale para [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/). Modelos econômicos em saúde precisam ter seus cálculos e pressupostos tornados disponíveis a quem os examina, e eventualmente, para a sociedade em geral. Não há dúvidas sobre isso. E isto ainda não acontece do modo desejado. **Categorias:** Transparência pública **Tags:** Conitec --- ### [Transparência? O que "modelos econômicos" têm a ver com isso](https://academiadepacientes.com.br/transparencia-o-que-modelos-economicos-tem-a-ver-com-isso/) **Published:** julho 16, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20426%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22426%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22426%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Tem se falado muito em transparência das decisões na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), você tem acompanhado esse debate [por aqui](https://academiadepacientes.com.br/category/transparenciapublica/). Mas falar de transparência assim fica meio vago. Vamos tentar mostrar a você onde está parte do problema que alimenta certa desconfiança mútua, o que não é privilégio do Brasil. O sacrossanto [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), [sobre o qual falamos nesse post](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/15/transparencia-como-a-conitec-inglesa-lidava-com-ela-antes-da-pandemia/), já teve sua atuação criticada por pacientes e pela indústria inúmeras vezes. É da vida. Agora vamos tentar revelar um aspecto importante do problema. Basicamente, processos conduzidos pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e congêneres apresentam (aqui e lá fora) caixas-pretas que comprometem sua governança democrática e transparente. Junte-se a isso o fato de o SUS ter como um dos seus principais mandamentos a [participação social](https://pensesus.fiocruz.br/participacao-social) e temos aí uma suposta contradição, quando avaliamos a atuação daquele órgão. Pode se dizer que as [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS), quando aplicadas de forma convencional a medicamentos órfãos (aqueles usados para tratar doenças raras) são *o bode na sala* do SUS ou de qualquer outro sistema público de saúde que tenha como aspiração a transparência. O que são [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) Segundo a Organização Mundial de Saúde (OMS), ATS é a avaliação sistemática das propriedades, efeitos e/ou impactos da tecnologia em saúde. Seu principal objetivo é gerar informação para a tomada de decisão, para incentivar a adoção de tecnologias custo-efetivas e prevenir a adoção de tecnologias de valor questionável ao sistema de saúde. Neste momento vamos nos deter em um aspecto das ATS onde reina a absoluta opacidade, ao menos da parte de uma das partes envolvidas. A idéia aqui é tentar qualificar um pouco mais de que transparência está falando quem a reivindica no caso da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Basicamente, no Brasil e no mundo, os cálculos empregados por laboratórios e pelas agências de ATS, para justificarem suas movimentações no tabuleiro do xadrez regulatório em saúde podem sempre se revelar uma caixa-preta. O que é caixa-preta? Caixa-preta é termo originário do setor de aviação e que mais tarde serviu para definir “um sistema fechado de complexidade potencialmente alta, no qual a sua estrutura interna é desconhecida ou não pode ser levada em consideração em sua análise” . As ATS se baseiam em “modelos econômicos”. Cada um dos jogadores ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) x Indústria), diante do tabuleiro do xadrez regulatório, tem sua estratégia para vencer. E, para isso, cada um deles utiliza “modelos econômicos”. E aqui começam os problemas. Como acontece com qualquer “modelo”, eles reduzem aspectos da realidade (que sempre é complexa) a simples números e variáveis. Sua finalidade costuma ser nobre. Simplificar o retrato de alguma realidade para conhecê-la e/ou nela intervir. Mas a simplicidade buscada dos modelos traz em si um problema: corre-se o risco de subestimar aspectos essenciais das situações reais, principalmente quando estão em jogo, no nosso caso, as necessidades específicas de pessoas que vivem com doenças raras . No caso brasileiro, acredita-se que a opacidade sempre esteve mais pendente para o lado da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Isto porque, obrigatoriamente, os laboratórios (seus adversários no tabuleiro de xadrez imaginário) são obrigados a juntar, aos seus processos de solicitação de incorporação de medicamentos, farta documentação acerca dos modelos econômicos que empregou, para seus cálculos sobre o medicamento candidato à incorporação. É com base nessa documentação que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) vai verificar se a estimativa do valor da droga proposta pelo laboratório ao SUS foi corretamente calculada. Mas aí vem o detalhe interessante: não se exige da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) a mesma obrigação! É como se, no xadrez, cada um dos jogadores pudesse seguir regras diferentes um do outro. **Meu modelo, minhas regras**. Desconfiança mútua Desconfianças de parte a parte são comuns nestes processos, no mundo inteiro. Os gestores em saúde desconfiam dos cálculos realizados pelos laboratórios, ao submeter seus processos para deliberação por estas agências. Os laboratórios suspeitam do mérito das avaliações realizadas por estas agências para recusar seus pedidos. Ambos têm alguma razão em suspeitar. E não há solução à vista a não ser o diálogo entre os jogadores, muito diálogo! E ele tem faltado na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), segundo pudemos apurar. Mas, justiça seja feita. A desconfiança mútua talvez seja inevitável. No que se refere à indústria farmacêutica, Polyzos e cols. fizeram um levantamento rigoroso das suas análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) que avaliavam, economicamente, métodos de rastreamento (*screening*) de câncer cervical. Verificaram que os estudos apresentados pelos fabricantes de medicamentos nestes processos de ATS subestimavam a precisão do teste de Papanicolaou (para promover seus medicamentos). Em 1994, o *British Medical Journal* (BMJ) divulgou sua política editorial para publicação de análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), ressaltando que algumas destas análises eram financiadas pela indústria e que esta tinha a expectativa de que tais análises pusessem seus produtos em uma perspectiva favorável junto aos órgãos reguladores. O BMJ argumentou que estas empresas poderiam empregá-las para justificar os preços (muitas vezes abusivos) de seus medicamentos Alguns conceitos básicos Agora vamos tentar explicar o que são modelos econômicos e porque sua transparência é importante. Se deseja-se que as decisões tomadas por autoridades públicas sejam vistas como socialmente justas, **as pessoas afetadas por estas decisões precisam ser capazes de questioná-las, assegurar que os modelos econômicos para tais decisões são justos e que decisões consistentes foram tomadas.** Por isso não basta ter transparência. Você, paciente, precisa entender estes processos, para não ser refém do pensamento de terceiros. O campo da relação entre indústria e governo no que se refere à incorporação de medicamentos e outras tecnologias de saúde ao SUS é um campo repleto de tensões e mútuas desconfianças. E isso tem sua razão de ser. Em primeiro lugar, você precisa saber que, *grosso modo*, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) se dedica a duas coisas, de acordo com a legislação que a criou. Assim, ela teria “por objetivo assessorar o Ministério da Saúde – MS nas atribuições relativas a: - Incorporação, exclusão ou alteração de tecnologias em saúde fornecidas pelo SUS. - Constituição ou alteração de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas – PCDT. Em segundo, convém entender o que é um “modelo”. Modelos nada mais são do que ferramentas que visam, entre outras coisas, facilitar a compreensão de temas complicados e que permitem que a complexidade de um dado sistema seja reduzida a suas dimensões mais básicas, para facilitar o seu entendimento. Vamos pegar o exemplo de um modelo consagrado que explica um processo de comunicação. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20597%20307%22%20width%3D%22597%22%20height%3D%22307%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22597%22%20height%3D%22307%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Este é um modelo bem basicão e conhecido, que visa mostrar, a quem o lê , como se dá um processo de comunicação, de forma bem simplificada. Nele você tem um emissor, um receptor e uma mensagem. Assim, a comunicação, esta atividade tão complexa e necessária, é reduzida a seus elementos principais. É óbvio que este modelo não descreve toda a riqueza de um processo de comunicação, mas serve para você compreender sua realidade em linhas gerais. É como se você tivesse que explicar para alguém toda a riqueza da comunicação numa conversa de elevador. É evidente que para um modelo ser útil no campo da saúde, **ele precisa ser confiável**. E a credibilidade dele está diretamente relacionada a dois fatores, basicamente: 1. **Ele precisa ser transparente** – Isto diz respeito à descrição clara das suposições, dos valores dos parâmetros nele empregados, das suas equações e de sua estrutura, visando a sua compreensão pelas partes interessadas. 2. **Ele precisa ser validado** – Isto significa submeter o modelo a testes como aquele que compara os seus resultados a dados observados na realidade. Para que serve um modelo econômico em saúde? Agora que você entendeu o que é um modelo, precisa entender para que serve um modelo em saúde. Ele visa oferecer, ao gestor, no nosso caso, informações quantitativas sobre as consequências das opções a serem consideradas em sua tomada de decisão sobre a incorporação ou não de um medicamento. Tudo isto para decidir se ele pode ser incorporado ao SUS sem representar um custo desproporcional ao benefício por ele prometido pelo fabricante, por exemplo. Ele será comparado, em termos de custo-benefício, digamos assim, com relação a outra intervenção ou medicamento (que chamamos de “comparador”) para a mesma condição clínica eventualmente já em uso no SUS. No caso das doenças raras, muitas vezes não existe um comparador, porque apenas um medicamento existe no mercado para atender uma necessidade clínica qualquer. Basicamente uma ATS convencional envolve três componentes: 1. Síntese das evidências científicas disponíveis sobre uma tecnologia (no caso aqui, um medicamento) 2. Avaliação econômica 3. Estudo de impacto orçamentário, que é o efeito estimado sobre o custo total para uma organização (o Ministério da Saúde, p. ex.) ou plano de saúde se houver mudança nas intervenções (passar de uma intervenção em saúde já incorporada ao SUS para uma nova, p. ex.) De um lado do tabuleiro, pareceristas externos acionados pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) conduzem a ATS (revisão sistemática da literatura existente sobre a intervenção que se quer analisar e dos modelos de avaliação econômica). São recrutados habitualmente na [Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde](http://rebrats.saude.gov.br/) (Rebrats). De outro, o fabricante traz seu modelo econômico, desenvolvido internamente ou especialmente contratado. **Mas, para falar de uma das ‘caixas pretas’ mais importantes na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) vamos nos deter no item 2, ok?** Avaliações econômicas Existem diversas abordagens de análise em avaliações econômicas. Elas podem ser baseadas em estudo(s) clínico(s) e/ou modelos matemáticos. Agora vamos colocar o guizo no gato ou mostrar onde a porca torce o rabo, como diriam os antigos. Ou revelar a verdadeira questão, como diriam os mais jovens. Grande parte dos problemas que irão despertar críticas acerca das conclusões desfavoráveis destes relatórios de recomendação da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (e assemelhadas) tem a ver com a falta de transparência dos cálculos que foram empregados na confecção destes modelos matemáticos por ela apresentados. Estes modelos , você se lembra, serviriam para contrapor-se aos dados apresentados pelo fabricante. Dois jogadores, duas regras, lembra? Se os cálculos da fabricante normalmente constam em um pendrive que deve ser obrigatoriamente entregue à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), esta não tem a mesma obrigação. Assim, o fabricante desconhece totalmente parte relevante das razões que levaram à aprovação ou rejeição de recomendação de determinado medicamento ao SUS. É um jogo de gato e rato. Os tomadores de decisão (no nosso caso, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) desconfiam dos cálculos apresentados pelo fabricante em seus processos de submissão de propostas de incorporação (mas sempre têm o pendrive para checá-los). E os fabricantes do medicamento, por sua vez, desconfiam dos cálculos realizados pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para não recomendar a incorporação. Outra dificuldade é que estes modelos econômicos são sempre estatisticamente sofisticados, **mas não são diretamente verificáveis**. Se a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não revela o passo-a-passo de suas críticas ao modelo econômico fornecido pela fabricante fica mais complicado entender as razões da negativa de recomendação da incorporação do medicamento ao SUS e eventualmente buscar alterá-la. Em linguagem mais científica, pode-se dizer que os pressupostos que formam a base do modelo econômico, os cálculos feitos para chegar a determinado resultado, não são transparentes para os atores envolvidos no processo, especialmente fabricantes, segundo os mesmos costumam relatar. A não ser que seus cálculos, ‘sua estratégia’, seja revelada por ambos os jogadores! Portanto, não fica claro como os resultados neles apresentados foram obtidos. Isso parece se aplicar mais à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) do que ao fabricante (lembra do pendrive entregue pelo demandante?) . O resultado é um diálogo de surdos, que inúmeras vezes irá desembocar em casos de não-incorporação de medicamentos aos sistemas de saúde, críticas à legitimidade das decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e desconfiança sobre a razoabilidade de suas ações. **Nos próximos dias, abordaremos sugestões de como tornar tais relações mais transparentes, bem como explicar um pouco mais a complexidade das decisões que buscam tornar os modelos econômicos de ambas as partes menos problemáticos. Não é tarefa fácil.** **Categorias:** Transparência pública **Tags:** Conitec --- ### [Transparência: como a 'Conitec' inglesa lidava com ela (antes da pandemia)?](https://academiadepacientes.com.br/transparencia-como-a-conitec-inglesa-lidava-com-ela-antes-da-pandemia/) **Published:** julho 15, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O blog [Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br) tem publicado uma série de matérias sobre potencial [transparência](https://pt.wikipedia.org/wiki/Lei_de_acesso_%C3%A0_informa%C3%A7%C3%A3o) do órgão. A demanda por mais transparência é legítima, na medida em que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) situa-se entre aqueles órgãos que dão concretude ao [direito fundamental à saúde](https://pensesus.fiocruz.br/direito-a-saude), um dos mais importantes aspectos de todo o nosso ordenamento jurídico. Este post faz parte de uma série sobre **Transparência pública e [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**. No final deste post, você pode ter acesso às outras matérias da série. Leia as matérias já publicadas [aqui](https://academiadepacientes.com.br/category/transparenciapublica/). Na terça-feira (13/7) a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) [divulgou os vídeos da sua 88ª Reunião Ordinária, ocorrida nos dias 07, 08 e 09 deste mês](http://conitec.gov.br/conteudo-da-88-reuniao-da-conitec-esta-disponivel-para-acesso-em-video). Estes encontros ordinários reúnem o Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), sua instância máxima na decisão, sobre recomendar ou não a incorporação de medicamentos (entre outros) ao SUS. No site da referida Comissão consta a informação de que a decisão pela gravação e disponibilização do conteúdo dos encontros havia sido tomada durante sua reunião anterior (87ª) , ocorrida nos dias 03 e 04 de junho. Mas como será que uma das mais importantes agências de Avaliação de Tecnologias em Saúde do mundo inteiro lidava com a questão da transparência e do envolvimento de pacientes em seus processos de tomada de decisão, antes da pandemia? **Você vai notar que o texto abaixo está escrito no tempo verbal do passado. Isso porque, com a pandemia, reuniões presenciais viraram coisa de antigamente. O artigo que se segue inclui dados colhidos em 2017; portanto muito antes da pandemia e do distanciamento social. Alguma coisa deve ter mudado na instituição européia que descrevemos, mas não a essência dos processos aqui relatados.** Você já deve saber que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) realiza, entre outras funções, a coordenação de Avaliações de Tecnologias da Saúde (ATS) que irão definir, entre outras coisas, que medicamentos de alto custo serão incorporados ao SUS e que chegarão até você. A Constituição Federal e o SUS têm, entre seus princípios norteadores, a participação da comunidade. Já o Regimento Interno da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) limita esse direito fundamental de várias formas. A única coisa mais próxima de uma “participação da comunidade” na atuação do órgão é a “consulta pública” que promove, quando da divulgação da decisão sobre recomendar ou não a incorporação de determinada tecnologia de saúde ao SUS. Estudiosos do tema não reconhecem o instrumento da “consulta pública” como uma modalidade robusta de participação da comunidade. Seria algo, *grosso modo*, segundo a literatura, “pra inglês ver”, a depender do modo como é conduzida. Há consultas públicas ruins e outras menos ruins. Em novembro de 2017, em sua 61ª Reunião, os membros do Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) concordaram em só manter o acesso de alguns poucos convidados e autorizados a apenas uma pequena parte da reunião. A parte em que o solicitante da incorporação (normalmente um fabricante) apresenta o seu ponto de vista. Feita a sua apresentação, todos os participantes da sociedade civil deveriam sair da reunião para o que os seus 13 membros pudessem discutir o assunto a portas fechadas. Entre os 13, um singelo representante do que poderíamos chamar, com alguma generosidade, de “sociedade civil” (muitos interesses da sociedade ali não estão necessariamente representados): o [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/). Mas, voltando. Para assistir a reunião do Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), antes da pandemia, você precisava ser convidado pela Secretaria-Executiva da Comissão. Nos casos em que o pedido partia dos usuários ou representações, a participação dessas pessoas poderia ser autorizada na condição de “ouvinte”. E somente para assistir a parte da reunião onde o demandante (na maioria das vezes um fabricante) fazia sua apresentação sobre a tecnologia de saúde em discussão. A esta altura você deve estar se perguntando: mas como a transparência é administrada em uma das agências mais respeitadas de ATS do mundo? Existe transparência total por lá? A resposta pode te surpreender. Para conhecê-la, siga com a gente na leitura deste post. Em 2017, resolvemos verificar como a mais respeitada agência de [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) do mundo lidava com o assunto. Trata-se do National Institute for Health and Clinical Excellence, mais conhecido por sua sigla ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)), que, em inglês, quer dizer “bacana”. Não deve ser por acaso. O que é o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) e como lida com os pacientes? Criado em 1999, para entre outras atividades, produzir relatórios de ATS para o [National Health Service](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-health-service/) (NHS) e seu congênere no País de Gales, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) é um instituto que analisa relatórios de [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) geralmente produzidos (comissionados é o termo correto) pelo Health Technology Assessment (HTA) Programme. Este último surgiu em 1993, para subsidiar o NHS “na produção de avaliações científicas sobre as vantagens e desvantagens de tecnologias de saúde, novas ou antigas”. O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) possui quatro programas de orientação em ATS, destinados a deliberar sobre a incorporação de tecnologias de saúde ao NHS. - O de [Avaliações de Tecnologias](https://www.nice.org.uk/About/What-we-do/Our-Programmes/NICE-guidance/NICE-technology-appraisal-guidance) (*Technology appraisals* – *TA*), que se destina a avaliar medicamentos em geral com autorização para comercialização; - O de [Tecnologias Altamente Especializadas](https://www.nice.org.uk/About/What-we-do/Our-Programmes/NICE-guidance/NICE-highly-specialised-technologies-guidance) (*Highly Specialised Technologies – HST*) , **que avalia medicamentos para doenças ultrarraras** (reconhecendo formalmente que não se podem aplicar métodos convencionais de ATS para avaliar medicamentos órfãos, ao contrário do que faz a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)); - O de [Tecnologias Médicas](https://www.nice.org.uk/About/What-we-do/Our-Programmes/NICE-guidance/NICE-medical-technologies-guidance), que avalia novos dispositivos médicos ou já existentes; e - o de [Diagnósticos](https://www.nice.org.uk/About/What-we-do/Our-Programmes/NICE-guidance/NICE-diagnostics-guidance), destinado a avaliar novas tecnologias diagnósticas. O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) leva tão a sério a participação de pacientes e familiares cuidadores em todos os seus processos de trabalho que **possui uma equipe de quatro funcionários exclusivamente dedicada a apoiar e aconselhar a agência sobre envolvimento público e de pacientes em todas as suas atividades**: o [Public Involvement Programme](https://www.nice.org.uk/about/nice-communities/nice-and-the-public/public-involvement/public-involvement-programme) (PIP). O PIP ajuda a identificar, treinar e apoiar leigos e organizações para que se envolvam em toda orientação dada ao público por aquela agência. O PIP observa as políticas de envolvimento público da instituição, que [estão fartamente documentadas](https://www.nice.org.uk/about/nice-communities/public-involvement/patient-and-public-involvement-policy) ; e seus princípios fundamentais estão expressos [na Carta do NICE](https://www.nice.org.uk/about/who-we-are/our-charter). A participação de pacientes e familiares nos processos do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) é bem mais ampla do que aquela observada na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). E não se tratam de atividades proselitistas, de propaganda ou relações públicas da instituição, onde fatos substanciais são muitas vezes deixados em segundo plano. No [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), suas atividades incluem **a possibilidade efetiva** (e não ‘para inglês ver’) de: - Submissão de pedidos de avaliação de tecnologias em saúde da parte de associações de pacientes - Participação na definição do escopo das ATS - Participação como observador público ou como paciente especialista (*expert patient*) em reuniões do comitê (equivalente às Plenárias da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) - Participação em consultas públicas e em processos de apelação (por discordância com os pareceres aprovados pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)). Ambas as situações estão previstas na regulamentação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Em cada reunião de comitê do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), dois membros leigos, representando a sociedade, estavam sempre presentes. É importante destacar que todas as decisões envolvendo ATS no [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) são tomadas por **comitês consultivos independentes**, coisa que está longe de acontecer no Brasil. A Plenária da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é predominantemente formada por pessoas com ligações ao governo ou colegiados idem. Para resolver esse sério problema de legitimidade, poderia ser interessante transformar o órgão em Agência Regulatória Os pacientes no [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) são **rotineira e concretamente** envolvidos em : - Definição do escopo das avaliações a serem feitas - Coleta de evidências - Considerações do Plenário - Consultas - Apelações (questionamento das avaliações publicadas) - Publicação das ATS - Revisão das ATS Transparência total é possível? Aqui vamos nos deter somente na reivindicação da participação presencial das associações de pacientes nas reuniões plenárias da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Isso acontecia no [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), antes da pandemia? De que forma? No Reino Unido, cada tecnologia em saúde é objeto de duas reuniões de comitê tipo [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/): uma para discussão das evidências científicas apresentadas e outra para discussão de resultados de consultas públicas. O pessoal leva a sério por lá o seu mister de agentes públicos. No [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), cada uma destas reuniões é dividida em duas partes, uma pública (parte 1) e outra confidencial (parte 2). Os pacientes especialistas (*expert patients*), especialistas clínicos e representantes da indústria farmacêutica são convidados a assistir a parte 1. Esta sessão também era [aberta a membros do público em geral](https://www.nice.org.uk/Get-Involved/Meetings-in-public). É importante destacar que esta primeira parte da reunião oferecia ao público presente informações substanciais , e não protocolares, “para inglês ver”, digamos assim. Ali os presentes **recebiam informações detalhadas sobre questões clínicas, questões envolvendo pacientes e, principalmente, questões acerca da [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) da tecnologia analisada**. Ninguém saía de lá de mão abanando. **Não se tratava** de uma parte da reunião que nada acrescentasse ao público presente, nem tempo perdido nem passagem aérea gasta à toa. Na segunda parte da reunião (fechada), somente membros do Plenário do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), digamos assim, e o estafe da agência permaneciam na sala. **Era** **o momento em que se discutiam informações confidenciais, seja de caráter comercial ou acadêmico. Um primeiro rascunho das recomendações da ATS era ali elaborado.** Fatores culturais, contexto e transparência E aqui vêm alguns detalhes interessantes. Apesar de nitidamente assegurar maior transparência em seus processos de trabalho do que a sua congênere brasileira, a participação do público em geral e de pacientes nas reuniões de comitê do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) **possuía regras bastante claras e rigorosas, que poderiam surpreender aqueles que defendem transparência absoluta e total em organismos desta natureza**. Para se candidatar a ser observador público das reuniões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) , o(a) interessado(a) tinha que preencher um formulário eletrônico até 20 dias úteis antes do referido encontro. O prazo para inscrições normalmente se encerrava 10 dias antes do evento. Eram disponibilizados **até 20 assentos.** Isso variava de acordo com o tamanho do lugar onde se dava o encontro. Os selecionados eram contatados pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) via email. A programação da reunião normalmente estava disponível no site do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) até um dia antes da referida reunião. - Os observadores públicos só podiam *observar*, de fato. Não podiam fazer perguntas, votar ou expressar suas opiniões para os membros da reunião de comitê. - Os participantes da reunião de comitê ou do estafe do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) não podiam discutir as evidências consideradas na reunião (nem o resultado dos encontros) com os observadores públicos. - Algumas destas reuniões eram totalmente vedadas a observadores públicos. **Cada caso era um caso.** - Os observadores públicos não podiam gravar em áudio ou video as reuniões, nem realizar transmissões ao vivo ou fotografar as sessões. No caso de serem flagrados cometendo tais atos, seriam convidados a se retirar do recinto. - As minutas das reuniões do comitê eram publicadas em versão rascunho no site do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), 20 dias úteis após o encontro correspondente. - Os observadores públicos **não podiam** citar para divulgação externa o que era dito nas reuniões do comitê. Qualquer citação nesta circunstância devia se limitar ao sumário final que era usualmente fornecido pelo porta-voz do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) ou líder do comitê. Também não se podia citar o que era dito por fulano ou sicrano durante as reuniões do comitê, nem direta, nem indiretamente (omitindo o nome do autor da declaração, p. ex.) . Só se podia citar mediante aprovação explícita do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) ou autorização formal do declarante. - Os contatos de observadores públicos com especialistas convidados para as reuniões do comitê também eram vedados nestas ocasiões. - Menores de 16 anos não podiam participar como observadores públicos, para evitar interrupções desnecessárias. - Observadores públicos que não seguissem as regras estabelecidas para estes encontros ou eram convidados a se retirar ou eram barrados em futuras reuniões do comitê. #### Conclusão Apesar de parecer algo perfeito, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) não está livre de críticas e polêmicas sobre suas decisões e especialmente sua morosidade. E isso é de se esperar em qualquer organismo que lida com temas ligados à saúde e envolvendo atores com interesses muitas vezes não coincidentes (governo, indústria e paciente). Não há um critério unânime em qualquer lugar do mundo sobre como distribuir recursos à saúde, a quem devotar mais atenção ou dar prioridade. Não é trivial a decisão sobre dar amplo acesso às reuniões de comitê (ou plenárias da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) ao público em geral. Informações de caráter confidencial, de natureza acadêmica, econômica e política são tratadas nestas ocasiões, recomendando da parte do estafe destas organizações cautela no discernir com razoabilidade o que é informação pública ou privada. Percebe-se também que, para que a transparência fosse concedida às reuniões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), **uma série de determinações precisava ser observada e formalmente assentida pelas pessoas que iriam assisti-la**. Não era assim transparência total no melhor estilo ‘democratismo desenfreado’. Há interesses poderosos em jogo, milhões de libras circulando nas discussões sobre aquisição de medicamentos, etc. É algo que exige responsabilidade cívica do público também. Há adicionalmente uma questão cultural e contextual nessas decisões de aumentar ou diminuir transparência em processos administrativos. Não é novidade para ninguém a convivência muito estreita que as associações de pacientes mantêm com a indústria farmacêutica. É legítima, mas sempre pode degenerar, e o órgão público não pode ficar refém de interesses particulares nestes processos onde deliberam, como representantes da sociedade. Fico em dúvida sobre como um gestor brasileiro poderia pactuar um acordo fundado na confiança entre as partes, sem um longo e penoso trabalho de verdadeira educação para a cidadania de todas as partes envolvidas. Percebo que, em suas reivindicações de saúde, os pacientes se comportam muitas vezes mais como consumidores, e menos como cidadãos. Um exercício dos pacientes e das associações na tentativa de compreender as razões do outro (neste caso, o Estado), de forma republicana, em um diálogo equilibrado, sem cartas na manga, poderia aparar as arestas nestas relações muitas vezes tão conturbadas entre pacientes, governo e indústria. Mas conflitos sempre acontecerão. O que se pode fazer é reduzir seu estrago. Ainda assim, examinando os documentos do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) , percebe-se, da parte da instituição, vontade política deliberada de franquear aos pacientes tudo o que pode ser franqueado, sem rigores obsessivos. Tudo se baseia num acordo de boa-fé entre as partes. E isso pode ser muitas vezes difícil de costurar, quando há algum risco percebido de os interesses dos pacientes serem capturados pela indústria, de forma pouco ética e cidadã. Porque isto também acontece. Mas, de fato, sempre nos pareceu inconcebível que toda a reunião plenária da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tivesse que ser secreta, deixando abertas aos pacientes e seus familiares apenas aquelas migalhas de informações anódinas e ‘protocolares’ sobre as decisões. Há que se definir com rigor o que é confidencial e o que é público nestas ocasiões, com um pouco mais de razoabilidade. Se consultada, nem mesmo a indústria farmacêutica concordaria sobre a abertura total de todas as etapas das negociações com governos. Num debate com toda a sociedade, precisamos (qualquer um de nós, raros ou não) contemplar com razoabilidade e sobretudo ouvir as motivações de todas as partes envolvidas. Isso vale pra reunião de condomínio e para agências de ATS também. Não inventaram coisa melhor que o diálogo. Ainda que sempre se possa trapacear com ele. **Categorias:** Transparência pública --- ### [Como lidar com a indústria farmacêutica (III)](https://academiadepacientes.com.br/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-iii/) **Published:** fevereiro 8, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Hoje publicamos a terceira parte das recomendações propostas por Susan Stein e cols. para disciplinar as relações entre associações de pacientes e indústria farmacêutica. Tais recomendações foram publicadas recentemente na [Orphanet Journal of Rare Diseases](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-018-0761-2) (em inglês) . O referido documento é composto de quatro partes. Em breve publicaremos a última parte. ***Deixe nos comentários sobre opinião sobre como deve ser esta relação!*** #### 3. Contribuições financeiras > Uma associação de pacientes robusta é uma parceira vital das empresas biofarmacêuticas no desenvolvimento de potenciais tratamentos. Os recursos financeiros são uma importante necessidade para o crescimento e manutenção de uma associação de pacientes. As demandas que recaem sobre uma associação de pacientes crescem com as atividades de desenvolvimento de medicamentos, particularmente nos estágios de testes clínicos e comercialização. Os seguintes princípios orientam as associações de pacientes no que se refere à aceitação de donativos pelas empresas biofarmacêuticas: > > 3.1. A associação de pacientes exige e mantém documentação pertinente de todos os pedidos de apoio financeiro a uma empresa biofarmacêutica. Todas as solicitações são documentadas nos papéis timbrados da associação e estes claramente explicitam a missão e as atividades da referida associação e as razões para a demanda de recursos. > > 3.2. As associações de pacientes aceitam contribuições financeiras que apoiem sua missão precípua e que permitam que a mesma conserve sua autonomia. As associações de pacientes avaliam o alinhamento da missão entre as duas organizações como parte de suas discussões sobre financiamento. > > 3.3 As associações de pacientes **não** aceitam apoio financeiro de empresas biofarmacêuticas para atividades promocionais envolvendo este ou aquele produto. A associação de pacientes evita aceitar pagamento de uma empresa biofarmacêutica que possa ser percebido como compra de privilégios especiais, como a oportunidade para promover uma terapia junto a uma audiência de pacientes, direcionar uma agenda de encontros, orientar conteúdo de materiais educacionais, promover a participação em um teste clinico específico, influenciar o desfecho de um programa específico de pesquisas, ou prover apoio exclusivo a um programa de pesquisas em particular. > > 3.4. O ideal é que qualquer contribuição financeira a associações de pacientes seja feita tanto como (1) apoio irrestrito ou (2) patrocínio de uma atividade específica iniciada pela associação de pacientes para apoiar sua missão precípua. > > 3.5. Todas os donativos devem ser dados de modo identificado (isto é, não anonimamente). A associação de pacientes é transparente e franca sobre suas fontes de financiamento. Qualquer dotação proveniente de empresa biofarmacêutica é divulgada publicamente pela associação de pacientes (por exemplo, “projeto apoiado por…”). > > 3.6. A associação de pacientes busca dotações de uma forma transparente e idônea entre múltiplos parceiros para evitar relacionamentos exclusivos (reais ou percebidos como tais) e para manter sua autonomia. Depender de um único parceiro e/ou indústria pode comprometer sua sustentabilidade e autonomia; sendo assim, a associação tenta receber donativos de mais de um parceiro e/ou indústria quando possível. > > 3.7. A associação de pacientes estabelece métricas para avaliar a resolutividade ([efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/)) de uma atividade ou iniciativa que contou com o apoio da empresa biofarmacêutica e regularmente comunica resultados de projetos específicos e uso de fundos à mesma. > > 3.8. A associação de pacientes pode oferecer consultorias a uma empresa biofarmacêutica se estas forem consistentes com a missão da organização e permitirem que ela mantenha sua autonomia. Os termos destes serviços serão documentados por acordo mútuo (contrato) entre a associação de pacientes e a empresa biofarmacêutica. Os líderes (isto é, membros do board, estafe, membros do comitê) de uma associação de pacientes **não** desempenharão o papel de consultores independentes para uma empresa biofarmacêutica, o que extrapolaria seu papel numa associação de pacientes. > > 3.9. Os líderes de uma associação de pacientes **não** aceitarão honorários em caráter pessoal para falar em nome de sua organização; mas, alternativamente, podem ter seus honorários dados à associação. > > 3.10 Despesas de viagens contraídas para participar de encontros de conselhos consultivos ou atividades de conscientização sobre doenças podem ser diretamente reembolsados ao paciente individual ou à associação de pacientes. > > 3.11. Quaisquer transferências de valores ou benefícios oferecidos a uma associação de pacientes por uma empresa biofarmacêutica devem ser documentadas por um acordo assinado entre as duas organizações. **Categorias:** Transparência pública **Tags:** ética, transparência --- ### [Como lidar com a indústria farmacêutica (IV)](https://academiadepacientes.com.br/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-iv/) **Published:** fevereiro 9, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20936%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22936%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22936%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Hoje publicamos a quarta e última parte das recomendações propostas por Susan Stein e cols. para disciplinar as relações entre associações de pacientes e indústria farmacêutica. Tais recomendações foram publicadas recentemente na [Orphanet Journal of Rare Diseases](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-018-0761-2) (em inglês) . O referido documento é composto de quatro partes. Ontem publicamos a [primeira parte](https://academiadepacientes.com.br/2018/02/03/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica/). ***Deixe nos comentários sobre opinião sobre como deve ser esta relação!*** #### **4. comunicação de testes clínicos e suporte** > Como representante de uma comunidade, uma associação de pacientes está comprometida em oferecer educação e recursos sobre testes clínicos a seus membros. A associação informa a comunidade de pacientes sobre testes clínicos em aberto e vindouros. A organização também educa pacientes sobre seu papel vital durante todo o teste clínico, desde seu desenho até sua conclusão. No geral, a participação da comunidade em testes clínicos é essencial para o progresso da ciência e a compreensão da doença. > > 4.1. A associação de pacientes age como uma transmissora de informação sobre testes clínicos, ao oferecer educação e recursos para esta comunidade. > > 4.2. A opção por participar em qualquer teste particular é de caráter individual; a associação de pacientes não busca influenciar esta escolha, mas, em lugar disso, assiste os pacientes e as famílias na tomada de decisões através de educação e conscientização. > > 4.3. A associação de pacientes dissemina informação precisa e equilibrada sobre testes clínicos, sem adicionar comentários ou opiniões que possam influenciar de qualquer forma uma decisão individual. > > 4.4. Visando apoiar o bom desenho e a comunicação dos testes clínicos, a associação de pacientes pode relatar à empresa biofarmacêutica observações, necessidades e barreiras à participação nos mesmos. > > 4.5. As associações de pacientes devem desenvolver e comunicar uma posição sobre seu papel no compartilhamento de experiências individuais de testes clínicos nas mídias sociais. Revelar experiências de testes clínicos nas mídias sociais pode comprometer a condução dos mesmos e ter implicações na privacidade da saúde individual. No entanto, em última análise, a escolha por compartilhar informação é pessoal; desta forma, uma associação de pacientes não pode ditar que informação de testes clínicos os participantes devem ou não compartilhar em foruns públicos. A associação de pacientes pode prover a comunidade de materiais educacionais sobre potenciais implicações, tanto positivas quanto negativas, de revelar publicamente experiências de testes clínicos. > > 4.6. Membros do conselho deliberativo e consultivo das associações de pacientes têm a responsabilidade de representar as mesmas com sua conduta. Informação sobre testes clínicos que esteja acessível à comunidade através das mídias sociais, incluindo seus blogs pessoais ou outras formas de comunicação, deve observar os princípios aqui retratados. > > 4.7. Ao final dos testes clínicos, a associação de pacientes pede para que a empresa biofarmacêutica ofereça um sumário dos resultados disponíveis para os participantes dos mesmos e para a comunidade de pacientes, em um momento oportuno. A associação de pacientes solicita que a empresa biofarmacêutica informe os pacientes, de uma forma que seja facilmente compreendida, e ofereça-lhes a opção de buscar esclarecimentos sobre o papel da participação destes na ampliação da base de conhecimentos ou no desenvolvimento de um tratamento. **Categorias:** Transparência pública **Tags:** ética, testes clínicos --- ### [Conitec: Fabry, hipotireoidismo e hipofosfatemia](https://academiadepacientes.com.br/conitec-fabry-hipotireoidismo-e-hipofosfatemia/) **Published:** julho 13, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20940%20788%22%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Depois de um breve recesso, eis que **Radar ATS** retorna para bem lhe informar sobre toda movimentação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) que se refere às doenças raras. Desde **14 de abril**, a referida comissão, mediante a [Portaria Nº 813, de 14/4/2020](http://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-n-813-de-14-de-abril-de-2020-252725999), teve suspensos seus prazos relacionados a processos administrativos, em virtude da Declaração de Emergência em Saúde Pública de Importância Nacional, pelo Ministério da Saúde. Na terça-feira passada (7/7), a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) [realizou a sua 88ª Reunião Ordinária](http://conitec.gov.br/ultimas-noticias-3/88-reuniao-da-conitec-comissao-se-reune-nessa-semana-via-plataforma-digital). Foram três dias para a análise de mais de 21 itens previstos em pauta. Em primeira mão: nesta reunião, [dois medicamentos para fibrose cística](https://saude.abril.com.br/medicina/dois-remedios-para-fibrose-cistica-chegam-ao-brasil-o-que-ela-e/) (ivacaftor e ivacaftor + lumacaftor), ambos da Vertex, tiveram sua incorporação não-recomendada. Desde [o último post aqui publicado sobre o tema](https://academiadepacientes.com.br/2020/04/14/pompe-e-mesotelioma-de-pleura-com-consultas-publicas-na-conitec/), foram demandadas junto à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), para possível incorporação ao SUS, as seguintes tecnologias de saúde: - **Burosumabe** para tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (XLH) em pacientes adultos e pediátricos a partir de 1 ano de idade (protocolada em 26/6/2020 pela Ultragenyx Brasil Farmaceutica Ltda) ; - **Levotiroxina** para tratamento do hipotireoidismo congênito (protocolada em 13/5/2020 pela Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde -SCTIE); - **Beta-agalsidase** para tratamento de longo prazo da reposição enzimática em pacientes acima de 16 anos, com diagnóstico confirmado de Doença de Fabry (protocolada em 02/03/2020 pela Sanofi Medley Farmacêutica) . A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde ([Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) divulgou os vídeos da 88ª Reunião Ordinária, ocorrida nos dias 07, 08 e 09 deste mês. “Com o andamento positivo dos trabalhos”, segundo informa o site da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), “o Plenário decidiu, ainda durante a 87ª Reunião, ocorrida nos dias 03 e 04 de junho, pela gravação e disponibilização do conteúdo no site oficial das reuniões futuras realizadas via videoconferência”. Você pode consultar os videos da 88ª Reunião [aqui](http://conitec.gov.br/reunioes-conitec). **O prazo para análise é de 180 dias, contados a partir da data do protocolo de solicitação do pedido.** **Dados atualizados até o dia 10 de julho.** **Categorias:** Radar ATS **Tags:** Conitec --- ### [Conitec e acesso à informação: modo de usar](https://academiadepacientes.com.br/como-usar-a-lai-na-sua-demanda-a-conitec/) **Published:** julho 9, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Um recurso pouco utilizado pelos pacientes, familiares e associações de pacientes na busca pelo seu **direito fundamental à saúde** e da transparência pública é a [Lei de Acesso à Informação](https://www.gov.br/acessoainformacao/pt-br/lai-para-sic/guias-e-orientacoes/guia-de-procedimentos-para-atendimento-a-lei-de-acesso-a-informacao-e-utilizacao-do-e-sic) (LAI). Você pode ter mais informações sobre ela [nesse curto vídeo](https://youtu.be/IN8vXnRSmFI). Este post faz parte de uma série sobre **Transparência pública e [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)**. No final deste post, você pode ter acesso às outras matérias da série. Direitos não reivindicados são como um violino deixado no armário por décadas. Quando vamos buscar o violino, já esquecemos como tocar. Nós, brasileiros, de um modo geral, somos destreinados, quando o assunto é brigar por nossos direitos. Achamos que dá muito trabalho. \[yop\_poll id=”2″\] Pensando nisso, resolvi trazer para vocês um [Guia Prático da Lei de Acesso à Informação](https://artigo19.org/blog/2016/10/24/conheca-a-nova-edicao-do-guia-pratica-da-lei-de-acesso-a-informacao/) (LAI). Na verdade, uma cartilha que traz orientações sobre como usar a lei brasileira que regulamenta o acesso a informações públicas. **Você pode folheá-lo aqui embaixo também, se preferir.** \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/07/Cartilha\_LAI\_2018\_download.pdf”\] Através dele você pode, por exemplo, solicitar informações à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sobre a fundamentação que a levou a não recomendar a incorporação de um medicamento, coisa que aparece em seus relatórios de recomendação muitas vezes de forma bastante confusa e obscura. A cartilha, produzida pela ONG [Artigo 19](https://artigo19.org), é bem legal. Ela lista as obrigações que a LAI determina a órgãos públicos, oferece um modelo pronto para quem quiser realizar um pedido de informação e ainda ensina como fazer um recurso para os casos em que um órgão público te negar acesso a uma informação. Além disso, a publicação também traz um breve panorama internacional sobre legislações e princípios que dispõem sobre o direito à informação e informa o procedimento para se fazer denúncias e acionar órgãos de Justiça em caso de descumprimento da LAI. É preciso que todo cidadão, inclusive doentes raros e seus familiares, usem esta cartilha para requerer informação junto a órgãos públicos, exercendo desta forma seu direito à informação. É fundamental ampliar o uso da LAI. A sociedade precisa se apossar desta ferramenta de proteção à cidadania. Hoje quem mais a utiliza como ferramenta de cidadania são advogados, representantes do terceiro setor e jornalistas. A propósito resolvemos ouvir um colega nosso, jornalista de um veículo da grande imprensa sobre o tema. Ele afirmou que usa bastante a LAI, mas “usava mais quando tinha tempo para respirar”, referindo-se à correria que a apuração jornalística na pandemia envolve. Disse que as negativas de conceder informação têm aumentado e explicou sua estratégia para evitar tais problemas. “Em geral, tento já deixar muito claro o que quero. E digo que, se não for possível entregar toda a informação solicitada que expliquem o porquê, mandem a resposta com tarja, riscada, que dêem um jeito”. O nosso caro jornalista também diz que muitas vezes negam o pedido de informações para ganhar tempo. Mas aí ele entra com recurso. Costuma dar certo. “Quando eu entro com o recurso por conta da negativa, eles ficam sem ter o que fazer”. E o recurso nem precisa ser muito elaborado, segundo ele. “Basta um ‘peço novamente deferimento’, e eles já enviam”. [Neste link](http://www.consultaesic.cgu.gov.br/busca/Pages/advanced.aspx), você pode buscar respostas já concedidas a outras demandas de cidadãos através da LAI. Pode ser que sirva para você! ###### Se você quer maiores informações sobre como usar a LAI para um caso específico, pode nos procurar, usando o formulário de contato que fica no menu do site, no canto superior direito da homepage. ###### Gostou desse post? Então comente! Sempre respondemos seus comentários! 🙂 ###### Leia também! - [O que a Conitec tem a esconder?](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/07/o-que-a-conitec-tem-a-esconder/) - [Conitec: Transparência é a regra; sigilo é exceção](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/08/conitec-transparencia-e-a-regra-sigilo-e-excecao/) **Categorias:** Transparência pública **Tags:** Conitec --- ### [O que a CONITEC tem a esconder?](https://academiadepacientes.com.br/o-que-a-conitec-tem-a-esconder/) **Published:** julho 7, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **“O que a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tem a esconder?”** Com esse título ousado, um grupo de ONGs lançou, no início deste mês, [uma campanha que reivindica maior transparência](https://amigosmultiplos.org.br/noticia/movimento-transparenciaeregra-pede-mais-transparencia-na-conitec/) do órgão na sua tomada de decisões. Tem foco especial na transmissão ao vivo de suas reuniões plenárias, onde as decisões sobre incorporação de medicamentos (e outras tecnologias de saúde) ao SUS são discutidas, para depois serem referendadas pela Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE). \[yop\_poll id=”2″\] Para quem não sabe, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é órgão da estrutura do Ministério da Saúde criado pela Lei nº 12.401/2011 e regulamentado pelo Decreto nº 7.646/2011. Dentre suas principais atribuições, situam-se a de emitir relatórios sobre “a incorporação, exclusão ou alteração pelo SUS de tecnologias em saúde”, bem como “propor a atualização da Relação Nacional de Medicamentos Essenciais – Rename”. No nosso caso, o que interessa saber é que a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), entre outras funções, é responsável pela produção de [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS). Segundo a Organização Mundial de Saúde (OMS), ATS é a avaliação sistemática das propriedades, efeitos e/ou impactos da tecnologia em saúde. Seu principal objetivo é gerar informação para a tomada de decisão, para incentivar a adoção de tecnologias custo-efetivas e prevenir a adoção de tecnologias de valor questionável ao sistema de saúde. O tema da transparência das decisões daquele órgão e de agências assemelhadas a ele em todo o mundo é vastíssimo. Já foi tratado aqui de algum modo inúmeras vezes, ao longo dos três anos de existência deste blog. Também é objeto de [nossa seção Radar ATS](https://academiadepacientes.com.br/category/radar-ats/), que está suspensa em virtude da pandemia e problemas logísticos, mas voltará em breve. Dada a complexidade da discussão, vamos publicar uma série de posts sobre o tema, a partir de hoje. Você deve estar curioso para saber minha posição sobre o tema, como estudioso que sou da matéria há algum tempo. Aqui vai: Há inúmeros problemas com transparência dos processos de avaliação de tecnologias em saúde na [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), e isso não é exclusividade deste órgão brasileiro. É problema em outros países também (como veremos ao longo destas matérias). Mas, ao falarmos de “transparência”, precisamos discutir melhor o que estamos chamando de “transparência” e qual sua extensão desejável em um contexto republicano e em um campo onde interesses poderosos gravitam ao redor. A campanha parece resumir a reivindicação à transmissão das plenárias. Mas seria isto suficiente para garantir a transparência das decisões? Qual a extensão que a ela deve ser concedida sem correr o risco de que a questão seja capturada por *lobbies* de toda natureza (há os legítimos e os ilegítimos)? A captura da questão por *lobbies* discutíveis também não interessa à cidadania. Sou a favor de maior transparência nas decisões da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) (e não somente em sua plenária). Mas acredito que transparência total será reivindicação dificil de ser atendida, e nem sei se uma transparência total interessaria à iniciativa privada ou à sociedade em geral. Mas, É IMPORTANTE DESTACAR ANTES QUE COLOQUEM PALAVRAS NA MINHA BOCA: a governança dos processos da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e a transparência em seus processos de tomada de decisão podem melhorar. E muito ! Resumindo: se a caixa preta da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) se transformar em levemente acizentada, a campanha ora iniciada já terá cumprido um papel altamente relevante. O que é caixa-preta? Caixa-preta é termo originário do setor de aviação e que mais tarde serviu para definir “um sistema fechado de complexidade potencialmente alta, no qual a sua estrutura interna é desconhecida ou não pode ser levada em consideração em sua análise” . Em tempo: os criadores da campanha argumentam que outras agências, órgãos e colegiados do governo transmitem suas plenárias. A meu ver, esse não é um bom argumento para se autorizar a transmissão integral das plenárias da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). São agendas distintas, com interesses distintos, com patentes envolvidas, negociações de preço que até mesmo a iniciativa privada não desejaria ver escancarados à luz do dia. Portanto, devagar com o andor, que o santo é de barro. Só para você ter uma idéia da complexidade do problema, o National Institute for Health and Care Excellence ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)), provável inspiração para a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), [ não é totalmente transparente à sociedade](https://academiadepacientes.com.br/2018/01/27/afinal-conitec-e-transparente/), suas reuniões não são transmitidas ao vivo e nem *a posteriori*. Acompanhe nossa série de posts sobre o tema e fique por dentro. **Categorias:** Transparência pública **Tags:** Conitec --- ### [Conitec: Transparência é a regra; sigilo é exceção](https://academiadepacientes.com.br/conitec-transparencia-e-a-regra-sigilo-e-excecao/) **Published:** julho 8, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Recentemente, um grupo de organizações não-governamentais (ONGs) [lançou campanha](https://youtu.be/LUZuTe_Erd8) reivindicando maior transparência nos processos de tomada de decisão da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). A demanda é oportuna. Afinal, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) situa-se entre aqueles órgãos que dão concretude ao [direito fundamental à saúde](https://pensesus.fiocruz.br/direito-a-saude), um dos mais importantes aspectos de todo o nosso ordenamento jurídico. E tem atuado (apesar de constantemente evocar publicamente o princípio da transparência como característica de sua atuação) como uma verdadeira *caixa preta*. \[yop\_poll id=”2″\] O que é caixa-preta? Caixa-preta é termo originário do setor de aviação e que mais tarde serviu para definir “um sistema fechado de complexidade potencialmente alta, no qual a sua estrutura interna é desconhecida ou não pode ser levada em consideração em sua análise” . Sem transparência, a participação da comunidade nas decisões do governo, pedra angular da Constituição Federal (CF), fica comprometida. Esta é preceito constitucional, expresso no art. 198, III e em muitos outros artigos da CF. É também [uma das três diretrizes da organização do SUS](https://pensesus.fiocruz.br/participacao-social), juntamente com a descentralização e o atendimento integral (integralidade). Pode-se afirmar que inexiste participação social (e, por extensão, transparência) na [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ou que ela é bastante tímida, na melhor das hipóteses. A composição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é disciplinada pelo art. 7º do [Decreto 7.646](http://www.planalto.gov.br/CCIVIL_03/_Ato2011-2014/2011/Decreto/D7646.htm), de 21 de dezembro de 2011, com 13 membros titulares, indicados pelo Ministério da Saúde. Entre eles, membros de colegiados e conselhos ligados ao governo **e um único representante do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) (CNS)**. Como as reuniões dos mesmos são secretas, desconhecemos a atuação deste participante (como de todos os outros) nestes processos decisórios e sua importância para o instituto da participação da comunidade já mencionado. Para maiores detalhes sobre o funcionamento do órgão, ver o box abaixo. **A matéria continua depois do box!** Como funciona a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) A [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) foi criada pela lei 12.401/11 . O decreto 7.646/11 regulamenta a referida lei e trata da sua composição e estrutura, bem como do novo processo de incorporação de tecnologias de saúde ao SUS, entre eles os medicamentos a serem fornecidos à população. Atualmente, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é o órgão que promove as [avaliações de tecnologias em saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) junto ao Ministério da Saúde. Para isso conta com a colaboração da Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde (Rebrats). Sua finalidade é “proceder à geração e à síntese e disseminação de evidências científicas no campo de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) no Brasil e no âmbito internacional” (art. 1º, do seu Regimento Interno). Estes estudos são realizados “nas fases de incorporação, monitoramento e exclusão de tecnologias no âmbito do SUS” (art. 2º). O art. 15 do Decreto já citado estabelece que a incorporação, a exclusão ou a alteração de tecnologias em saúde no rol do SUS serão precedidas de processo administrativo. Este processo se inicia com o requerimento para incorporação e alteração de tecnologia ou para a constituição ou alteração de protocolos clínicos de diretrizes terapêuticas pelo interessado (art. 15, § 1º, do decreto 7.646/11). Em tese, qualquer pessoa, física ou jurídica, pode fazer um requerimento solicitando a incorporação de um medicamento (ou tecnologia de saúde) ao SUS. No entanto, os requisitos definidos pelo decreto para tal possibilidade são praticamente impossíveis de serem preenchidos por alguém que não possua capacidade financeira ou técnica para tal. Só para dar um exemplo: São exigidos estudos econômicos extremamente técnicos que praticamente só são feitos por indústrias farmacêuticas ou por alguém contratado a peso de ouro para fazer pra você. Analisada a proposta de incorporação, e verificado que preenche os requisitos previstos no decreto, será produzido um relatório considerando as evidências científicas, a avaliação econômica e o impacto orçamentário do medicamento (ou tecnologia de saúde) candidato (art. 18). O relatório depois vai à consulta pública (art. 19) e, se pertinente, à audiência pública (art. 21). Por fim, um relatório final é elaborado e enviado para a Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégico- SCTIE (art. 20). É importante destacar que a decisão de incorporação (ou não) é tomada pelo representante máximo da SCTIE (art. 23). Pode-se recorrer da decisão, enviando recurso ao mesmo ou ao Ministro da Saúde (art. 26). Há uma outra instância, bastante discutível, de suposta participação da comunidade nas decisões da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Trata-se de “consulta pública” que, pelo artigo 19 do mesmo decreto já mencionado, deve seguir-se à divulgação dos relatórios produzidos pelo órgão. A este respeito, [Eleanor Perfetto](https://nationalhealthcouncil.org/staff/eleanor-perfetto/), em evento realizado em setembro de 2017 na 6ª Conferência Latino-americana da ISPOR, uma das mais respeitadas sociedades internacionais de [economia da saúde](https://pt.wikipedia.org/wiki/Economia_da_sa%C3%BAde), afirmou categoricamente: “Consulta Pública não é participação \[do paciente em ATS}. E apresentou, na ocasião, uma interessante ilustração sobre o engajamento de pacientes em processos de ATS. Nela, a consulta a pacientes está bem distante do alvo (ver ilustração abaixo). Não conta como participação significativa nestes processos. Dado curioso é que, a representante da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que foi a palestrante seguinte no evento, fez um *mea culpa,* afirmando: “De fato, consulta não é participação”. Está gravado. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20778%20504%22%20width%3D%22778%22%20height%3D%22504%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22778%22%20height%3D%22504%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Do mesmo ano da criação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é a lei que regulamenta a transparência pública. uma grande vitória na eterna e sofrida luta pela conquista da cidadania. Trata-se da Lei nº [12.527](http://www.jusbrasil.com.br/legislacao/1029987/lei-12527-11 "Lei nº 12.527, de 18 de novembro de 2011.")/2011, também conhecida como [Lei de Acesso a Informação](https://www2.camara.leg.br/transparencia/acesso-a-informacao) (LAI). Ela garante o direito **de qualquer pessoa** de solicitar e receber dos órgãos e entidades públicos, de todos os entes e Poderes, informações públicas por eles produzidas (ou sob sua custódia). Na verdade este direito já estava previsto nas Leis Complementares [101](http://www.jusbrasil.com.br/legislacao/102628/lei-de-responsabilidade-fiscal-lei-complementar-101-00)/2000 e [131](http://www.jusbrasil.com.br/legislacao/231718/lei-complementar-131-09)/2009, mas com a LAI ele ganha outra dimensão. As pessoas com doenças raras parecem usar pouco esse direito. Nos próximos posts, vamos mostrar a você como é fácil lançar mão deste seu direito. **Com a LAI, dar publicidade a atos e decisões do governo passou a ser a regra e o sigilo a exceção**. Dar publicidade quer dizer “tornar público’, ok? E tem mais: pela LAI é proibido exigir que o cidadão informe os motivos de sua solicitação. O servidor que exigir justificativa para algum pedido do cidadão coberto pela LAI pode sofrer punições severas. Nestes anos todos atuando na área de doenças raras, tenho visto que o problema central que os pacientes enfrentam é a afirmação de sua cidadania. Envolvidos em tantas obrigações de cuidar de entes queridos, ou mesmo de si, familiares e pacientes quase desanimam de reivindicar seus direitos com vigor, com a mesma determinação que o Estado cobra seus impostos de você. Nesse blog vamos tratar muito desta questão da cidadania, antes que você precise recorrer (e com razão) à Justiça para reaver um direito que é seu. ###### Gostou desse post? Então comenta lá embaixo! ###### Leia também ! [O que a Conitec tem a esconder?](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/07/o-que-a-conitec-tem-a-esconder/) **Categorias:** Transparência pública **Tags:** Conitec --- ### [Participe de nossa enquete !](https://academiadepacientes.com.br/participe-de-nossa-enquete/) **Published:** julho 8, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[yop\_poll id=”2″\] **Categorias:** Transparência pública --- ### [Pandemia paralisa pesquisa em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/a-covid-19-paralisou-outras-pesquisas/) **Published:** junho 9, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ***Quando li esta narrativa, da minha colega Laurie MacGinley, achei que devia compartilhar.Emocionou-me ao extremo. É muito tocante. Narrativa sensível, humana e precisa. Espero que aprecie a leitura. Ao final da matéria, você lê números de 1 a 5, clique neles para continuar na leitura.*** Anissa Merriam era uma adolescente vibrante, uma artista talentosa que amava *[animes](https://academiadepacientes.com.br/glossary/animes/)* e se destacava em aulas difíceis. Mas, aos 14 anos, ela começou a deixar cair o lápis e a escova de cabelo e lutava com seus estudos. Algo não ia bem, ela disse aos pais. Mais tarde, Anissa foi diagnosticada com uma forma rara e neurodegenerativa de epilepsia que ocorre no início da adolescência, causando convulsões intratáveis ​​e demência. A maioria dos pacientes morre antes dos 30 anos. Hoje, Anissa, aos 22 anos, gosta de se vestir como a estrela infantil dos anos 30, [Shirley Temple](https://pt.wikipedia.org/wiki/Shirley_Temple), assistir a filmes da Disney e sapatear. Há pouco tempo, sua mãe, Jenifer Merriam, tinha motivos para ter esperança, pois os cientistas adotaram três ou quatro abordagens diferentes que confiavam que levariam a um tratamento, talvez até uma cura, para o distúrbio chamado [doença de Lafora](https://www.orpha.net/consor/cgi-bin/Disease_Search.php?lng=PT&data_id=117&Disease_Disease_Search_diseaseGroup=doenca-de-lafora&Disease_Disease_Search_diseaseType=Pat&Grupo%20de%20doen%E7as%20relacionadas=Doenca-de-Lafora&title=Doen%E7a%20de%20Lafora&search=Disease_Search_Simple). Alguns pesquisadores estavam planejando ensaios clínicos para o início do próximo ano. Mas esses esforços foram prejudicados pela pandemia de coronavírus, pois muitos laboratórios permanecem fechados ou estão operando com baixa capacidade. Para a família Merriam, é uma virada especialmente cruel. Desde março, a pesquisa médica sobre outras doenças que não a Covid-19, a doença causada pelo novo coronavírus, sofreu um grande golpe, com inúmeros experimentos abandonados e ensaios clínicos suspensos ou adiados. Esse foco singular na pandemia inevitavelmente atrasará os avanços necessários para outras doenças com risco de vida, incluindo câncer, derrame e doenças cardíacas, dizem os especialistas. “Sempre que você desacelera um campo da medicina que progride rapidamente, há uma diminuição a longo prazo na rapidez com que novas terapias são aprovadas e usadas”, disse Benjamin Neel, diretor do Centro de Câncer Perlmutter da NYU Langone Health. Steven Nissen, da Cleveland Clinic, que supervisiona vários importantes testes cardiovasculares, disse que todos os estudos foram prejudicados de alguma forma. Um estudo, agora encerrado, envolve uma terapia para uma partícula gordurosa ligada a um risco maior de sofrer um ataque cardíaco, uma condição que Nissen disse que tem desejado tratar há três décadas. Agora, à medida que as instituições médicas cogitam a retomada de pesquisas que não sejam de coronavírus, elas dizem que será difícil recuperar o tempo perdido. Alguns pesquisadores precisam reconstruir suas colônias de animais criados especialmente para aquele fim. Muitos laboratórios estão implementando turnos de trabalho escalonados para limitar o número de funcionários presentes em dado momento. “Não vejo como podemos manter os níveis de atividade que tínhamos no passado”, disse Craig Jordan, pesquisador de leucemia no campus médico da Universidade do Colorado Anschutz. A pausa é especialmente difícil para famílias com parentes com doenças raras. Freqüentemente, esses são distúrbios genéticos devastadores que, como Lafora, causam cada vez mais danos à medida que o tempo passa. O [National Institutes of Health](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-institutes-of-health/) (NIH) estima que cerca de 30 milhões de pessoas nos Estados Unidos, muitas delas crianças, têm uma das 7 mil doenças raras. Apenas 5% das doenças têm tratamentos aprovados. E muitas terapias aguardadas podem funcionar apenas quando os pacientes são jovens e a doença não progrediu muito. “Muitas vezes, você tem uma janela de oportunidade para agir, ou a situação é mais difícil de recuperar”, disse Anne R. Pariser, diretora do Escritório de Pesquisa de Doenças Raras do NIH, que se concentra em condições que afetam menos de 200 mil pessoas. Para Jenifer Merriam, que mora com Anissa e seus dois outros filhos em Gilbert, Arizona, o passar do tempo é aterrorizante. Ela está desesperadamente esperando que um tratamento não apenas salve a vida de sua filha, mas talvez até traga de volta algo da velha Anissa. “Cognitivamente, ela é como uma garotinha”, disse Merriam. “Esta é uma doença em que os observamos retroceder”. “Como essa pesquisa pode ser ‘não-essencial’?” ela disse. “Todo mundo merece uma chance, ainda que tenham Covid-19, câncer ou doença de Lafora.” Antes da pandemia, o bioquímico Matthew Gentry, da Universidade de Kentucky, estava correndo para concluir experimentos com animais, na esperança de que testes em humanos usando um composto enzimático pudessem ser iniciados no início do próximo ano. Mas, em março, a maior parte de seu laboratório foi fechada e ele teve que mudar os planos para focar na Covid-19. Com o cronograma da Lafora estourado, Gentry teme que os atrasos na produção de um tratamento possam significar o fato de que alguns jovens se perderão para sempre. “É muito provável que haja um ponto sem retorno, mas não sabemos qual é esse ponto”, disse ele. “O medo é que você tenha um paciente que estaria na zona boa e que agora se mudou para a zona não recuperável”. Pesquisadores da Lafora em Los Angeles, Indianápolis e Europa também tiveram seus trabalhos interrompidos. Jeri Kubicki, que vive em Cincinnati, também está alarmado com os atrasos recentes nas pesquisas. Seu filho de 7 anos, Blake, é um dos menos de mil meninos nos Estados Unidos com síndrome de Lowe, um distúrbio genético que danifica os olhos, cérebro e rins e reduz a expectativa de vida de 30 a 40 anos. Blake age como um garoto de três anos, brincando com seus carros de brinquedo e cachorro – “um garoto pateta que gosta de rir”, disse sua mãe. No mês passado, famílias afetadas pela síndrome de Lowe e uma dúzia de pesquisadores de todo o mundo estavam programados para se reunir na Universidade de Montreal para decidir qual a melhor forma de desenvolver um tratamento para a doença, mas o encontro foi cancelado. “Foi bastante desanimador”, disse Kubicki. “As pessoas costumam dizer: ‘O que são mais alguns meses?’”, disse Robert Nussbaum, ex-pesquisador da Universidade da Califórnia em San Francisco, que identificou a causa genética da síndrome de Lowe. “Mas alguns meses significam muito para essas famílias. Eles enfrentam uma mensagem constante de que há pouco que podemos fazer – mas isso pode estar mudando. ” A doença que afeta Anissa Merriam leva o nome do neurologista espanhol Gonzalo Rodríguez Lafora. Há mais de um século atrás, ele descreveu substâncias anormais no cérebro. Hoje, os cientistas sabem que mutações genéticas causam glicogênio anormal, uma forma de açúcar, e resultam em aglomerados prejudiciais, chamados corpos de Lafora. As crianças com esse distúrbio se desenvolvem normalmente até o início da adolescência, depois se deterioram e morrem dentro de uma década após o diagnóstico. “Seu filho meio que desaparece em termos de quem eles eram”, disse Frank Harris, presidente da Chelsea’s Hope, uma organização sem fins lucrativos dedicada à doença de Lafora. “É muito parecido com o que você veria com uma vítima idosa de Alzheimer. Imagine vê-la com uma criança de 16, 18 ou 20 anos. ” Sua filha, Kelsey, morreu aos 18 anos. Nos últimos quatro anos, Gentry, o pesquisador do Kentucky, liderou uma colaboração financiada pelo NIH, chamada Lafora Epilepsy Cure Initiative, composta por pesquisadores nos Estados Unidos, Canadá e Europa. Em estudos com animais, os cientistas descobriram maneiras de eliminar os corpos de Lafora e impedir seu retorno. Em um experimento inovador em 2018, Gentry injetou um novo medicamento anticorpo-enzima no cérebro de ratos especialmente criados por sete dias. A enzima é encontrada na saliva e no intestino e decompõe açúcares complexos nos alimentos. Os resultados foram impressionantes: quase todos os corpos de Lafora foram eliminados e a química cerebral dos animais voltou ao normal. Os resultados, publicados no ano passado na revista *Cell Metabolism*, aumentaram as esperanças de que a terapia possa não apenas parar a doença, mas reverter alguns dos danos que ela causa. Com base no trabalho de Gentry, uma pequena empresa de biotecnologia, Valerion Therapeutics, iniciou recentemente estudos de segurança de medicamentos em macacos. Mas esse trabalho não pode ser concluído até que Gentry conclua experimentos com ratos para determinar a dose certa da droga. Informações que ele não poderá fornecer até agosto ou mais tarde. Seu laboratório está operando com 25% da capacidade e agora seus ratos estão muito velhos; um nova prole precisa atingir a idade certa para a terapia experimental. Pesquisadores de Lafora de outras universidades da colaboração de Gentry também têm buscado terapia genética e medicamentos tradicionais. Ainda outra abordagem, com a Ionis Pharmaceuticals, envolve o uso de oligonucleotídeos antisense, que são pedaços de ácidos nucléicos projetados para se ligarem ao RNA das células – nesse caso, para corrigir um problema que leva à produção de glicogênio anormal. Gentry e vários outros pesquisadores da Lafora disseram que é importante desenvolver diferentes tipos de tratamentos, dado o risco de falha. Além disso, eles acreditam que uma combinação de terapias pode funcionar melhor. A Ionis, que expressou confiança em seu medicamento, disse que sua pesquisa não foi adiada pela pandemia e que testes em humanos podem começar no próximo ano. Não se sabe se algum tratamento será capaz de restaurar a capacidade de uma paciente seriamente afetada como Anissa Merriam. Gentry acredita que, mesmo em fase tardia da doença, os pacientes poderão recuperar pelo menos algumas de suas habilidades. Mas ele reconheceu que apenas os ensaios clínicos fornecerão a resposta. Jenifer Merriam, que já foi dona de uma pré-escola, tentou dar uma vida feliz à filha, levando-a a jardins e festivais de chá japoneses e a matriculando em aulas de dança e sapateado. Ela se lembra de Anissa como uma adolescente altamente inteligente que produzia desenhos incríveis e tinha muitos amigos. Nos últimos anos, os companheiros mais próximos de Anissa têm sido sua família e as enfermeiras e terapeutas que, antes da pandemia, vinham várias vezes por semana. Os amigos do ensino médio de sua filha pararam de visitar anos atrás, outra perda dolorosa. “Você acorda todos os dias e as filhas de todos os seus amigos vão para a escola e estão fazendo coisas de adultos”, disse Merriam. Em 2018, Merriam ficou surpresa ao saber em uma conferência de Lafora que os pesquisadores estavam fazendo um progresso significativo. A pedido deles, ela inscreveu Anissa em dezembro passado em um “estudo de história natural” da doença sendo conduzido em alguns hospitais. Eles foram ao Centro Médico da Universidade do Sudoeste do Texas, em Dallas. Esses estudos seguem um grupo de pessoas para entender como uma doença se desenvolve e qual a melhor forma de tratá-la ou planejar ensaios clínicos. Em Dallas, Anissa foi submetida a testes, incluindo um eletroencefalograma, e foi instruída a voltar em seis meses. Os pesquisadores dizem que o estudo pode servir como um grupo de comparação para os ensaios, em vez de um grupo que recebeu um placebo, embora isso acabe dependendo dos órgãos regulatórios federais. Quando uma enfermeira do hospital explicou a Merriam sobre os esforços que estavam sendo realizados para desenvolver tratamentos, “eu apenas sentei e chorei”, disse ela. “Fui condenada à morte por minha filha há 10 anos e fui mandada para casa. Eles me deram esperança de que não precisarei enterrar minha filha”. Mas, devido ao surto de coronavírus, os hospitais participantes suspenderam ou reduziram o estudo de história natural, pois os centros médicos mantinham pacientes não-emergenciais fora de suas instalações para protegê-los de infecções. É outro atraso que preocupa os pesquisadores. Merriam Jenifer estava preocupada com o cancelamento da consulta de sua filha marcada para meados de junho, mas ela soube recentemente que eles terão sua próxima consulta em pouco mais de uma semana. Com enfermeiras e terapeutas não chegando mais à casa de Merriam por causa da pandemia, o irmão de 13 anos e a irmã de 20 anos de Anissa estão ajudando sua mãe a cuidar dela. Merriam dorme com uma babá eletrônica se certificar de que a filha não sofra convulsões ou problemas respiratórios, o que é típico da doença. Em seu aniversário de 22 anos no mês passado, Anissa queria fazer um baile dançante. Sua mãe concordou, mas insistiu no distanciamento físico. Enquanto Anissa dançava ao som de Michael Jackson e Ariana Grande no espaçoso *hall* de sua casa, parentes e alguns amigos da família se revezavam dançando com ela, a cerca de dois metros de distância. “Ela pode não ser capaz de dançar no seu próximo aniversário, então eu vou deixá-la dançar, rir e comemorar 22”, disse Jenifer Merriam. “Vamos viver hoje e aproveitar o presente.” [Go to top](#) Traduzido por Cláudio Cordovil e reproduzida do [The Washington Post](https://www.washingtonpost.com/health/the-coronavirus-pandemic-claims-another-victim-medical-research-for-deadly-rare-diseases/2020/06/03/2a65c10a-947e-11ea-91d7-cf4423d47683_story.html). **Categorias:** COVID-19 --- ### [Dilemas morais da pandemia para profissionais de saúde](https://academiadepacientes.com.br/dilemas-morais-da-pandemia-para-profissionais-de-saude/) **Published:** maio 22, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** #### Roberto Lent ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Poucos se dão conta dos terríveis dilemas morais com que se deparam os profissionais de saúde no enfrentamento da Covid-19. Dilemas morais são bem conhecidos dos neuropsicólogos, bioeticistas e filósofos, e têm sido estudados em suas determinações cerebrais, individuais e sociais. O filme [A escolha de Sofia](https://youtu.be/Z0tdw5cEwcQ) se tornou o exemplo mais famoso no campo das artes: conta o drama de uma mãe de dois filhos, forçada pelos nazistas a escolher um deles para morrer. No campo da ciência, é bem estudado [o Dilema do Trem](https://youtu.be/smORkkuePm0). Imagine um trem sem freios, em uma via com cinco trabalhadores fazendo a manutenção dos trilhos à frente. Você está na central de controle, com a possibilidade de acionar a alavanca que desvia os trilhos, para que o trem saia da direção dos trabalhadores. Só que na rota de desvio há também uma pessoa. O dilema é impiedoso, entre a morte de cinco e a morte de um. Segundo as pesquisas na área, a maioria opta pelo desvio. Mas, será justo? Será ético? Os profissionais de saúde estão enfrentando dilemas morais assim, que têm motivado a manifestação de comissões de ética na Europa e nos Estados Unidos em publicações internacionais. Os princípios vigentes em situações normais tornam-se controversos e dolorosos na pandemia, por conta da saturação dos hospitais. Cada leito disponível gera um dilema moral excruciante. Alguns princípios ressaltam nessas circunstâncias. Um deles é muito importante: todos os pacientes têm igual direito à vida e à saúde. Mas, se há apenas um respirador disponível e dois pacientes aguardando tratamento, é inescapável priorizar. Qual dos dois? A Associação Europeia de Neurocirurgia e o Colégio Americano de Cardiologia recomendam priorizar os mais graves. Mas, considerando a mesma gravidade, se um tiver 30 anos e o outro 70 anos, qual deve ser atendido na frente? Para a mesma gravidade e faixa etária, se um deles for médico e o outro comerciante, qual você atenderia? E para dois médicos em iguais condições de gravidade e idade, você priorizaria um intensivista ou um ortopedista? Decisões como essas causam grande sofrimento aos profissionais de saúde à beira do leito. O conflito é cruel. Por isso, as duas entidades preconizam que os países e os governos tenham comitês de crise que vão além das políticas gerais de isolamento e gestão de recursos de atendimento, e determinem também os princípios éticos e protocolos a serem seguidos pelos profissionais de saúde. Não cabe a eles, na ponta, realizar essas escolhas de Sofia. Por isso é tão necessária a união de esforços e a orientação pactuada dos governantes, em vez da desarticulação atual entre a instância federal, de um lado, estados e municípios, do outro. Não há como garantir orientação segura e presente aos profissionais de saúde nos hospitais, num quadro em que o país está à deriva com a troca política de ministros da Saúde e suas equipes. Os dilemas morais vão corroer ainda mais a capacidade dos profissionais de saúde para atender a população, se não forem mediados pelas autoridades. [Go to top](#) Publicado em *O Globo*, 21/05/20 *Roberto Lent é neurocientista, professor emérito da UFRJ e pesquisador do Instituto D’Or* **Categorias:** COVID-19 **Tags:** covid-19 --- ### [A 'terra-de-ninguém' dos cânceres raros no Brasil](https://academiadepacientes.com.br/a-terra-de-ninguem-dos-canceres-raros-no-brasil/) **Published:** junho 22, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** No momento em que a [Comissão Européia](https://europa.eu/european-union/about-eu/institutions-bodies/european-commission_pt) trabalha para [concluir a elaboração de seu futuro Plano de Combate ao Câncer](https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/12154-Europe-s-Beating-Cancer-Plan), a Eurordis, maior coalizão européia de associações de pacientes com doenças raras, empenha-se para que o documento contemple adequadamente as necessidades das pessoas afetadas por [cânceres raros](http://www.oncoguia.org.br/conteudo/cancer-raro/12065/1166/). O Brasil é terra-de-ninguém quando o assunto são cânceres raros. **O Brasil não possui dados oficiais sobre a incidência e/ou [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) destes cânceres na população geral** e sequer adota esta nomenclatura em sua atuação governamental. Eles também não estão contemplados na [política nacional de doenças raras](https://bvsms.saude.gov.br/bvs/saudelegis/gm/2014/prt0199_30_01_2014.html). Mas, se transportarmos para o Brasil os dados europeus, em termos absolutos, podemos estimar que o país conta com 1,4 milhão de pessoas vivendo com cânceres raros. **São números impressionantes**. Câncer raro, na União Européia (UE), é aquele que acomete até seis pessoas a cada 100 mil habitantes por ano. **Estima-se que existam 5,1 milhões de pessoas com um câncer raro na Europa**, entre 200 tipos de tumores catalogados segundo a [RareCareNet](http://www.rarecarenet.eu). De acordo com a Rare Cancers Europe, **24% de todos os casos de câncer, incluindo os pediátricos, são raros**. Segundo a Eurordis, **um em cada cinco novos pacientes com diagnóstico de câncer possui um câncer raro**. Os cânceres raros contribuem com **20 a 30% dos novos casos de câncer nos Estados-membros da União Européia**, estimando-se em **650 mil o número anual de novos diagnósticos de cânceres raros** na UE. Há quem acredite que, no futuro próximo, todos os cânceres serão raros. Não por sua baixa ocorrência, mas graças à crescente compreensão dos mecanismos fisiopatológicos a eles subjacentes, o que acaba contribuindo para a divisão de categorias mais amplas de tumores em entidades patológicas menores e mais bem definidas. Pavimenta-se assim o caminho para a [medicina personalizada](https://pt.wikipedia.org/wiki/Medicina_personalizada), visto com antipatia por alguns profissionais da [saúde coletiva](http://www.juventudect.fiocruz.br/saude-coletiva#:~:text=A%20SA%C3%9ADE%20COLETIVA%20%C3%A9%20uma,organiza%C3%A7%C3%A3o%20dos%20servi%C3%A7os%20de%20sa%C3%BAde.). > Além da baixa incidência, \[os cânceres raros\] têm em comum o fato de se originarem em locais atípicos, ou então frequentes, mas a partir de tipos celulares raros. Incluem-se nesse grupo alguns tipos e subtipos de leucemias e linfomas, bem como determinados tumores malignos de pele, neuroendócrinos, urogenitais, da próstata, dos testículos e do sistema nervoso central. Outros exemplos são os sarcomas (tumores que comprometem os tecidos conjuntivos entre a pele e os órgãos internos, como músculos, tendões e gordura), o timoma (tumor nas células epiteliais do timo – órgão linfático situado na cavidade torácica, entre os pulmões e próximo ao coração), os cânceres nas glândulas adrenais. > > Rede Câncer A jornada do paciente com um câncer raro é bastante semelhante àquela de uma pessoa com doença rara. Ambos experimentam as mesmas dificuldades. Destacamos algumas delas: - A longa e difícil jornada até o diagnóstico, - A falta ou a dificuldade de acesso a cuidados de saúde/sociais e a medicamentos adequados - A falta de médicos com especialização relevante na área; e - Poucos tratamentos disponíveis, entre outros problemas. Recentemente, a [Ação Conjunta sobre Cânceres Raros](https://jointactionrarecancers.eu) (JARC) publicou a Agenda 2030 para os Cânceres Raros, onde são elencadas [10 recomendações](https://www.rarecancerseurope.org/content/download/294217/5832976/1) para seu manejo: São elas: 1. Os cânceres raros são doenças raras da oncologia 2. Os cânceres raros devem ser monitorados 3. Os sistemas de saúde devem explorar o trabalho das redes de atenção à saúde (networking) 4. A educação médica deve explorar e servir as redes de atenção à saúde 5. A pesquisa deve ser estimulada por estas redes e levar em conta um alto grau de incerteza em suas atividades 6. A decisão compartilhada entre médico e paciente deve ser especialmente valorizada 7. Instrumentos apropriados e atualizados (como protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas) devem ser desenvolvidos para cânceres raros 8. O quadro regulatório em doenças raras deve tolerar um alto grau de incertezas 9. As estratégias das políticas sobre cânceres raros e a sustentabilidade das intervenções devem ser baseadas na formação de redes de atenção.. 10. Deve se promover o engajamento dos pacientes com cânceres raros. E no Brasil, como está a situação? Em agosto de 2018, o Instituto Oncoguia realizou, em São Paulo, o Forum intitulado A realidade do câncer raro no Brasil. Entre os convidados, estava Sandro José Martins, então coordenador geral da Atenção Especializada do Ministério da Saúde. A franqueza com que o mesmo revelou a ausência de políticas especificas para os cânceres raros no Brasil ([para não falar do câncer em geral](http://www.oncoguia.org.br/pub/10_advocacy/BJO-artigo-83.pdf)) impressiona. Vale a pena conferir, se tiver curiosidade. Está no video mencionado abaixo, **mais precisamente em 5.12.27**. Do que o representante do Ministério fala no evento, podemos concluir: **O que é bom para a Europa, não é bom para o Brasil**. Para saber mais: Forum: [A realidade do câncer raro no Brasil](https://youtu.be/9b3I-tuKeUs) (vídeo) [Raros e relevantes](https://www.inca.gov.br/sites/ufu.sti.inca.local/files//media/document//04_rc44_politica.pdf) – Rede Câncer (PDF) [Novas recomendações européias sobre cânceres raros](https://www.eurordis.org/pt-pt/news/novas-recomendacoes-europeias-sobre-cancros-raros) **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** políticas públicas, SUS --- ### [Como agir com o relaxamento do distanciamento social?](https://academiadepacientes.com.br/como-agir-com-o-relaxamento-do-distanciamento-social/) **Published:** junho 11, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ***![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Com vários estados brasileiros afrouxando as medidas de distanciamento social, surgem dúvidas sobre os cuidados que pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares e cuidadores devem ter nesta nova fase da emergência sanitária. Nesta quarta-feira (10/6), a Eurordis emitiu um comunicado destinado a gestores de saúde e autoridades sanitárias.*** **10 de junho de 2020, Paris** – A pandemia do COVID-19 está tendo um impacto sem precedentes nas pessoas e nos sistemas de saúde. A EURORDIS-Doenças Raras da Europa já alertou imediatamente a sociedade para as necessidades dos 30 milhões de pessoas que vivem com uma doença rara na Europa que representam uma das populações mais vulneráveis ​​durante a crise. O inquérito EURORDIS COVID-19 mostra que a pandemia teve um forte impacto na população com doenças raras. Mais de dois meses depois, medidas de confinamento estão sendo levantadas lentamente em muitos países. Como o vírus ainda circula e as medidas estão mudando constantemente, é crucial que as respostas e políticas pós-confinamento da Covid-19 em todos os países, regiões ou localidades priorizem as necessidades específicas de populações vulneráveis, incluindo pessoas vivendo com uma doença rara. O risco de uma exacerbação de desigualdades pré-existentes é muito real e se traduzirá em piores resultados de saúde para todos, não apenas para os mais vulneráveis. É crucial agir agora para limitar os danos colaterais. **Convocamos os formuladores de políticas para que defendam e implementem as medidas abaixo para proteger os membros da comunidade de doenças raras:** • Monitoramento rigoroso da propagação do vírus SARS-CoV-2, prestando atenção à propagação da doença em populações de alto risco, incluindo pessoas vivendo com uma doença rara. • Quando uma vacina ou outro tratamento profilático se tornar disponível, os pacientes com doenças raras devem ter acesso prioritário, se sua condição de saúde permitir tal vacinação. • Escolas, instalações educacionais e centros de recursos devem ser priorizados ao relaxar as medidas de confinamento, pois são essenciais para as pessoas que vivem com uma doença rara e para sua família e cuidadores. As escolas devem ser apoiadas para garantir que tenham a flexibilidade necessária para avaliar situações individuais e adaptar medidas adequadas para crianças com doenças raras. • Acesso garantido a testes e equipamento de proteção individual (EPI) para as pessoas que mais precisam, incluindo testes sorológicos priorizados para pessoas que vivem com uma doença rara. • Os governos devem ativamente tomar medidas para proteger os mais vulneráveis ​​da população, e não apenas deixar medidas ao critério dos prestadores de serviços, empregadores, etc. São necessárias diretrizes claras e realistas que priorizem o acesso a cuidados de saúde, assistência social, abertura de escolas e instalações educacionais e centros de recursos na medida em que medidas de confinamento estão sendo relaxadas. Sempre que possível, o trabalho em casa deve ser incentivado, mas com o entendimento de que alguns cuidadores têm filhos que precisam de cuidados constantes. Quando a natureza de uma atividade não permite o trabalho em casa, devem ser feitos ajustes no local de trabalho para evitar que as pessoas ponham a si e suas famílias em risco. Essas diretrizes devem ser claramente comunicadas ao público. • Diretrizes claras sobre mobilidade (local, inter-regional e internacionalmente), considerando medidas específicas para pessoas com maiores necessidades. • Continuar prestando consultas on-line quando as pessoas estiverem sobrecarregadas para acessar fisicamente os serviços de saúde por motivos logísticos / práticos ou por receio. Tome as medidas necessárias para integrar essas ferramentas de telemedicina na prática de cuidados de rotina com as garantias clínicas necessárias e salvaguardas para proteção de dados. • Por fim, exortamos todos os cidadãos a desempenharem seu papel de proteger a população em geral e os mais vulneráveis, em particular, aderindo às diretrizes recomendadas e minimizando o risco de infecção. O progresso durante a pandemia do COVID-19 foi possível graças a ações, esforços e dedicação notáveis ​​de todos os profissionais de saúde / assistência social e de todos os outros cidadãos que continuaram trabalhando em situações difíceis e precárias. Uma notável solidariedade foi expressa pelas famílias e pela comunidade de doenças raras em geral. Os formuladores de políticas da UE, em nível nacional e regional, desempenharam seu papel implementando rapidamente políticas baseadas em evidências. Eles não devem esmorecer. **Devemos permanecer fortes e desenvolver essa solidariedade nos próximos meses.** ### **Explicações mais detalhadas das medidas listadas acima:** #### **Tratamentos de rotina** Quando o assunto são tratamentos de rotina, os resultados da pesquisa EURORDIS Rare Barometer mostram claramente que ele foi interrompido de uma maneira ou de outra: nove em cada 10 pessoas vivendo com uma doença rara sofreram interrupções dos cuidados que recebem, por não conseguirem se encontrar com seus profissionais de saúde regulares ou, pior ainda, viram alguns dos cuidados que receberam sendo suspensos. Ao mesmo tempo, as pessoas não puderam acessar testagem apropriada em relação à sua doença (seis em cada ​​10 pessoas) – isso impede que as pessoas recebam o tratamento de que precisam. Muitas doenças raras têm impacto no sistema imunológico e causam imunodeficiência; é crucial um ambiente seguro no qual os pacientes e a equipe de saúde estejam protegidos. Medida a implementar • Quando uma vacina ou outro tratamento profilático estiver disponível, pedimos que pacientes com doenças raras tenham acesso prioritário, se suas condições de saúde permitirem a vacinação. Também deve ser dado acesso prioritário aos profissionais necessários para manter as instalações de saúde e assistência seguras e acessíveis aos pacientes. #### **Suporte social** Relacionado à assistência médica, o suporte social fornecido por assistentes sociais, psicólogos ou instituições de apoio foi interrompido (diminuído ou completamente interrompido) para metade dos entrevistados. A pesquisa mostra que, de todas as doenças raras, 72% são genéticas e dessas 70% das doenças raras começam na infância; portanto, os serviços de apoio desempenham um papel crucial para as famílias de pessoas que vivem com uma doença rara. À medida que as escolas estão abrindo, deve-se garantir que as necessidades das crianças com doenças raras não sejam prejudicadas ou discriminadas. Como as medidas do que cada criança precisa podem diferir dependendo das implicações da doença, a escola deve ter flexibilidade para avaliar situações individuais. • O equipamento e as condições de trabalho necessários devem ser garantidos aos profissionais desse setor, para que possam reiniciar seu trabalho. • Escolas de apoio, instalações educacionais e centros de recursos devem ser priorizados ao relaxar as medidas de confinamento, pois são essenciais para as pessoas que vivem com uma doença rara e para a família e os cuidadores. #### **A economia** Certos setores da economia e serviços estão se abrindo lentamente novamente, mas as pessoas pertencentes a qualquer um dos grupos vulneráveis ​​ou seus cuidadores estão em maior risco e devem ser tratadas adequadamente para poder participar ativamente da vida econômica e social. Note-se que três em cada 10 cuidadores tiveram que parar de trabalhar ou reduzir significativamente o número de horas de trabalho desde o início da pandemia. • Os governos devem ativamente tomar medidas para proteger os mais vulneráveis ​​da população e não apenas deixar medidas ao critério dos prestadores de serviços, empregadores, etc. Essas devem ser claramente comunicadas ao público. Sempre que possível, o trabalho em casa deve ser incentivado, mas com o entendimento de que alguns cuidadores têm filhos que precisam de cuidados constantes. Ao mesmo tempo, onde a natureza de um emprego não permite isso, devem ser feitos ajustes no local de trabalho para evitar que as pessoas ponham a si e suas famílias em risco. • As pessoas que vivem com uma doença rara devem ter prioridade quando se trata de testes sorológicos (uma em cada 4 pessoas que vivem com uma doença rara ainda não foi testada para Covid-19 e considera que deveria ter sido testada). • O acesso seguro aos cuidados de saúde deve ser garantido, fornecendo o equipamento de proteção individual (EPI) necessário aos profissionais de saúde e à equipe de suporte. #### **Viagem** Para o grande grupo de doenças raras que causam deficiências físicas, os problemas de mobilidade são de importância crucial. • Com os países possibilitando cada vez mais opções de mobilidade e permitindo viagens locais, inter-regionais e internacionais, devem ser fornecidas diretrizes claras, inclusive para os mais vulneráveis, com acesso suficiente aos EPI. Devem ser disponibilizados apoio e locais dedicados ao transporte público para aqueles que precisam. #### **Telemedicina** Também existe um lado positivo desta crise e, com sorte, será possível continuar o trabalho iniciado em algumas áreas. As pessoas que vivem com uma doença rara fizeram uso crescente de telemedicina (principalmente na forma de teleconsultas), essencial para manter os cuidados necessários (nove em cada 10 relatam que essa experiência foi útil). Alguns países até tornaram possível o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) quando anteriormente não estava previsto. Foi demonstrada flexibilidade no que diz respeito à renovação de receitas que a EURORDIS solicitara no passado. • Incentivamos os formuladores de políticas a ver as consultas de telemedicina e on-line não apenas como uma maneira de lidar com uma crise, mas a considerar incorporá-las como um componente do atendimento de rotina em seus sistemas de saúde com padrões claros de governança clínica, respeitando as preferências dos pacientes e sob salvaguardas adequadas de proteção de dados **Sobre a EURORDIS-Rare Diseases Europe A** EURORDIS-Rare Diseases Europe é uma aliança única e sem fins lucrativos de mais de 900 organizações de pacientes com doenças raras de 70 países que trabalham juntos para melhorar a vida das 30 milhões de pessoas que vivem com uma doença rara na Europa. Ao conectar pacientes, famílias e grupos de pacientes, bem como reunir todas as partes interessadas e mobilizar a comunidade de doenças raras, a EURORDIS fortalece a voz do paciente e molda a pesquisa, as políticas e os serviços ao paciente. **Categorias:** COVID-19 **Tags:** covid-19 --- ### [Conheça a mãe que transformou adversidade em aventura](https://academiadepacientes.com.br/conheca-a-mae-que-transformou-adversidade-em-aventura/) **Published:** maio 10, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** *São tempos atípicos. E no meio destes tempos atípicos, a mais previsível e amorosa data do calendário, o Dia das Mães, também, para muitas pessoas, será celebrada de modo atípico. Por conta disso, resolvemos trazer nesse dia especial a história de mães que vivem [maternidades atípicas](https://www.terra.com.br/vida-e-estilo/dia-das-maes/as-dores-e-os-amores-de-quem-vive-uma-maternidade-atipica,f3dc08c9030cee07fde1db892a5f3686izycsx0s.html), destas que não costumam aparecer em propaganda de perfumes, mas que enchem as nossas vidas com o aroma do sublime, pelo exemplo que nos dão de resiliência. Duas histórias, duas maneiras de viver a maternidade, mas sempre belas. Qualquer maneira de amor vale a pena. Feliz Dia das Mães!* Como uma mãe recebe a notícia de que seu filho, ainda bebê, é portador de uma doença que pode tirar sua vida? Karolina Cordeiro não só recebeu, como assimilou e transformou o que seria uma adversidade em uma aventura, que vem dominando sua vida e de seu filho desde então. Karolina Cordeiro mora em Uberlândia e é mãe de três filhos: Ana Júlia, de 13 anos (hoje com 15 anos), Pedro, de 11 (hoje com 13), e Giovanna, de 8 (hoje com 10). Quando tinha 26 anos, deu à luz ao menino. E foi o hoje pré-adolescente que mudou a vida da então geógrafa. Pedro foi diagnosticado como portador da síndrome Aicardi Goutieres, uma [doença raríssima](https://www.facebook.com/AicardiGoutieresBrasil/posts/507263569285449), quando tinha 1 ano e 8 meses. Essa é uma encefalopatia não progressiva e genética. A literatura da doença ainda é pequena, pois não há tantos relatos da doença ainda — são pouco mais de 80 casos no mundo inteiro. Os sintomas já apareciam desde os 8 meses: ele dormia muito, apresentava febre sem motivo, ficava irritado e tinha prisão de ventre. Ele passou por mais de mil exames até uma neurologista uberlandense pegar o caso de Pedro. Quem é diagnosticado normalmente tem deficiência intelectual profunda e apresenta problemas neuromusculares, como rigidez muscular, enrijecimento involuntário de vários músculos e tônus muscular fraco. E o prognóstico bateu forte em Karolina Cordeiro: no máximo, 2 anos de vida, e Pedro já tinha 1 ano e 8 meses. Ela foi à luta e descobriu um geneticista que estava pesquisando a doença na Inglaterra e conseguiu colocar o filho na estudo do médico. Depois dos exames, descobriu-se que ele tem um tipo da doença que se desenvolve tardiamente, o que implicava uma estabilização da síndrome. Aos 2 anos, Pedro renasceu. ![carolina 3](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20495%20495%22%20width%3D%22495%22%20height%3D%22495%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22495%22%20height%3D%22495%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)ReproduçãoPara Karolina Cordeiro, hoje, com 38 anos (agora com 40 anos), aquele foi um momento redefinidor. Pois ela arregaçou as mangas e tratou de viver: ela e seus filhos. “Sou doula, sou empreendedora, sou corredora, sou geógrafa, sou escritora, sou dançarina.” Essa é a Karolina, que não se acomodou diante daquela notícia. Pegou o Pedro e fez com que a vida fosse mais do que um desafio. Hoje, é uma aventura e um aprendizado. Ela leva seu filho a corridas — se você já viu imagens de uma mulher correndo com um carrinho à sua frente, com uma criança, então você já viu a Karolina e o Pedro. Pedro frequenta uma escola regular e interage com seus colegas. Os dois dançam no projeto Angel Hair, criado por ela — o nome em português, Cabelo de Anjo, faz referência aos cachos de Pedro. Ciente do problema da acessibilidade que atinge boa parte das cidades brasileiras, Karolina Cordeiro não deixou por menos: criou o movimento [Eu Respeito as Vagas. E Você?](https://www.facebook.com/MovimentoAcessoConsciente/), que flagra carros estacionados em vagas reservadas a portadores de mobilidade reduzida e idosos — quer mandar seu flagra? Envie a foto para projetoangelhair@gmail.com. Karolina também é autora de “Pedroca, O Menino que Sabia Voar”, livro em que promove a inclusão e o respeito em meio às aventuras do personagem inspirado em seu filho. A obra vem sendo adotada por escolas de Uberlândia e região para debate em salas. Para falar do filho e de tudo o que cerca a sua vida, Karolina Cordeiro conversou com o Boas Novas MG. **Boas Novas MG — Como está o Pedro hoje?** Karolina Cordeiro — Hoje, o Pedro é um garoto de 11 anos , que come e dorme bem, vai para a escola, se diverte em casa com as irmãs. Como ele possui uma síndrome genética muito rara, luta para evitar as deformidades decorrente da sua deficiência. Seu sorriso e seus olhar são sua marca registrada. Ele tem a magia e o mistério de conseguir viver um dia de cada vez, fazendo valer o dia. É o que chamamos de presente. **BN — Ele está frequentando escola? Como anda a integração dele?** KC — Sim! Ele está no 6° ano do ensino fundamental numa escola municipal. Vai para as aulas todos os dias de manhã. Ele é totalmente visual. Utiliza a mímica facial para se comunicar com os colegas. Sorriso é permissão. Piscadinha é sim, virar o rosto é não. Se faz entender e transforma em conjunto com seus colegas de sala, o ambiente escolar, com muita força e vontade. ![carolina 4](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20640%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22640%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22640%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **BN — Como você recebeu o diagnóstico e lidou com a notícia?** KC — Quando meu filho desencadeou uma síndrome raríssima, trabalhava como geógrafa, com licenciamento ambiental. Quando recebi o diagnóstico, foi um soco no estômago: deficiência gravíssima e com óbito a qualquer momento. Morria a mãe perfeita, nascia a mãe possível. Eu abandonei minha profissão, sem pensar e sem remorso. Com o passar do tempo, a tempestade passou. Mas vi que a minha respiração perto dele é que faria a diferença na sua qualidade de vida. **BN — Você percebeu a necessidade de continuar?** KC — Queria trabalhar, sim! E com ele ao lado! Seria possível? Nós dois como protagonistas da nossa história? Então, criei o [Projeto Angel Hair](https://www.facebook.com/projetoangelhairteam/). Hoje, danço com ele em escolas públicas, tenho um livro infantil, dou palestra sobre acessibilidade atitudinal. Uni minha profissão à minha maternidade diferente. **BN — Você também leva seu filho para eventos como corridas. Por que você tomou essa decisão e como ela afeta você e o seu filho?** KC — A corrida nos proporciona sensações únicas em cada momento, desde a inscrição. A montagem do triciclo, a largada, o percurso, a nossa respiração no mesmo ritmo em cada quilômetro. E a chegada é emocionante demais. Tem um gosto de liberdade para nós dois. **BN — Quando vocês começaram a correr?** KC — Em 2012. E cada corrida é única. Ele tinha uma agenda intensa demais de fisioterapias , estava com 5 anos. Ganhei um livro da minha mãe chamado “Devoção” \[de Dicky Hoyt e Don Yaeger, editora Nova Conceito\], em que um pai fazia triatlo com o filho com paralisia. Fiquei muito tocada. A vontade de celebrar a liberdade da aceitação de sua deficiência foi o convite do vento feito a nós dois ao mesmo tempo. A resposta veio em forma de sorriso e lá fomos nós, rasgar o vento e renascer. **BN — Para onde mais você leva seu filho?** KC — Melhor seria dizer para onde não levo o Pedro. Ele adora tomar sorvete, ir ao cinema. É apaixonado por circo. Quando chega uma à cidade, é o primeiro a me mostrar a propaganda na TV ou outdoor, com gritos eufóricos. Passeamos pelo mundo em danças em escolas, por meio de contação de histórias do meu livro. Palestramos em empresas, universidades, instituições sobre os mais diversos temas: acessibilidade atitudinal, cuidando do cuidador, doenças raras e a necessidade de um centro de referência, a importância do afeto, arte e o esporte da família que tem um raro amor. **BN — Qual a importância de ter seu filho junto nesses eventos?** KC — Um dia, estávamos em casa, deitados na sala. Ele tinha 2 anos. Falei para ele que o mais importante de tudo isso pelo qual passávamos era o amor. Que não sabíamos o que iria acontecer. Mas que eu tinha um amor por ele tão grande e tão forte que seria capaz de dar um grito tão grande que o mundo todo iria ouvir. Ele sorriu muito. Gargalhou mesmo. Esse nosso projeto de humanizar ambientes, falar sobre diversidade humana, nada mais é esse grito de amor meu para ele. Não falo sobre deficiência. É uma leitura da vida. Na hora em que começo uma palestra, uma dança ou uma corrida, damos uma piscadinha um para o outro. É nosso código secreto desse grito. Ele sabe que falo para as pessoas, mas ele ouve e seu corpo se enche de um [empoderamento](http://boasnovasmg.com.br/2018/03/12/garotas-amplificadas-musica-escolas-bh/). Ele estica braços. Vocaliza sons, gargalha ao microfone e pensa: minha mãe entendeu tudo… A deficiência se torna tão insignificante frente a tamanha energia que existe em todos nesse instante. Muita partilha e trocas riquíssimas de aprendizados. Se torna um encontro mágico, único e especial. Independentemente das dificuldades do caminho, amamos acender sorrisos. Aquecer corações. Semear sonhos. [Incentivar as pessoas](http://boasnovasmg.com.br/2018/03/16/5-filmes-inspiradores-fatos-reais-netflix/) a terem fé em si mesmas e despertar milagres. **BN — O que você diria a mães que enfrentam problemas semelhantes ao seu?** KC — Diria “estamos juntas”. Porque, quando passo por uma mãe que tem um filho com deficiência, sempre damos um olhar de cumplicidade e afeto. Um olhar mais demorado. Diria para elas que não se sintam culpadas. Que sejam mais gentis com elas próprias. Que cante e brinque com o seu filho. Ele vai amar a mãe feliz por tê-lo. Empodere e acredite no seu filho, seja qual a deficiência que ele tiver. O mundo vai tratar seu filho da forma como você o trata. E quem não se expoē não se impoē. Não tenha receio ou medo de sair de casa com seu filho. **BN — Você já é bem conhecida em Uberlândia. Ainda existe preconceito ou esse conhecimento reduziu o preconceito?** KC — Existe muita falta de informação também. Se uma pessoa olha com curiosidade e ganha um sorriso, a ponte está criada. Sinto que quem tem preconceitos conosco possui muitas feridas na alma e “deficiências não visíveis”, as mais difíceis. Meu conselho é que possamos ter mais paciência com essas pessoas. Ninguém dá o que não tem. **BN — O que é mais fácil e mais difícil para você sendo mãe?** KC — Mais fácil é acordar e ver que meu filho ainda está vivo. Então, qualquer dificuldade fica leve. E o mais difícil é observar que o mercado de trabalho quer que a gente trabalhe como se não tivesse filhos. **BN — Como você avalia a acessibilidade na cidade?** KC — Muito já foi feito. Mas ainda é um caminho longo. Pensar na cidade sem planejar o conceito universal é apenas cumprir leis sem saber a função delas. Uberlândia ainda tem que avançar muito. Rampas de acesso nas calçadas nos bairros não somente no centro da cidade. Não basta uma frota de ônibus acessível se os motoristas impacientes não param nos pontos. É preciso se conscientizar e sensibilizar os gestores antes de qualquer projeto sair do papel. **BN — Você criou o movimento “Eu respeito as vagas. E você?”. Percebeu alguma mudança?** KC — É um movimento diário, de formiguinha. Um flagrante, uma postagem. Tem muito efeito. As pessoas começaram a prestar mais atenção nas placas nas ruas após as fotos serem publicadas em redes sociais. O movimento também tem como objetivo cobrar ações mais efetivas dos órgãos fiscalizadores. Pois a multa só vai atingir seu objetivo se existir o agente para multar e levar guinchado o veículo. O que é muito difícil para o órgão responsável, já que a justificativa é que não conseguem atender a demanda. Por isso, acredito no poder do olhar da população. É preciso educar o olhar. E fazer de cada cidadão um multiplicador de atitude de não estacionar nas vagas reservadas para pessoas com deficiência. **BN — Como é o Dia das Mães para você?** KC — Sabe o que sinto? Cada dia que ele acorda e sorri pra mim é o meu Dia das Mães. Sou doula, sou empreendedora, sou corredora, sou geógrafa, sou escritora, sou dançarina. Mas meu melhor projeto é empoderar meus filhos! Isso para mim é ser mãe. Feliz Dia das Mães para todas mães que nunca desistiram de ser mulheres! **BN — Que presente você gostaria de ganhar no Dia da Mães?** KC — Um cafuné dos meus três filhos. Para lembrar que a maternidade é a viagem e o projeto mais audacioso para uma mulher. E inesquecível. E um chocolate para lembrar que a vida pode ser doce. Mas só se for para repartir em três! ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20639%20640%22%20width%3D%22639%22%20height%3D%22640%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22639%22%20height%3D%22640%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Reprodução Fonte: [Boas Novas](https://boasnovasmg.com.br/2018/05/11/karolina-cordeiro-adversidade-aventura/), 11 de maio de 2018 **Categorias:** Pessoa Rara --- ### [A necropolítica da Covid-19: a pandemia vai renovar os sistemas de saúde?](https://academiadepacientes.com.br/a-necropolitica-da-covid-19-a-pandemia-vai-renovar-os-sistemas-de-saude/) **Published:** maio 19, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **Este artigo primoroso, publicado no site da *London School of Economics*, anteontem, me fez refletir bastante. A verdade é que a pandemia está a revelar os “esqueletos no armário” dos tais “sistemas de acesso universal à saúde”, como o SUS.** **Só por uma grande ingenuidade nossa, em nossos momentos de total desvario ébrio ou fanatismo quase religioso, poderíamos ter acreditado que, no Brasil, a saúde é um direito de todos. Mentira!** **A Covid-19 chegou para acabar com a hipocrisia proselitista. Esta é mais uma de suas amargas lições.** **Abraham Lincoln certa vez dissera: “Todos os homens são iguais; mas alguns são mais iguais que os outros”. O SUS (como de resto seus congêneres espalhados pelo planeta) é um sistema universal, *pero no mucho!*** **Só por uma leitura capacitista dos fatos poderíamos acreditar que isto um dia teria sido verdade. É o que a necropolítica da Covid-19 está a nos ensinar, segundo os autores deste artigo, nas ‘escolhas de Sofia’ que relegam ao final da fila do respirador doentes raros, pessoas com deficiência, os crônicos, as pessoas com [comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/), os velhos, os pretos e os pardos.** **Aqui fomos os primeiros a denunciar a necropolítica em curso que busca exterminar os raros, as pessoas com deficiência e os de sempre. Continuaremos nesta saga. Desfrutem desse artigo repleto de lucidez.** **HAMISH ROBERTSON** **JOANNE TRAVAGLIA** Estamos atualmente em um momento de crise, causado por um tema historicamente familiar de infecção viral, cuja escala é inédita em nossa memória viva. Assim, estamos experimentando uma reação global ao que veio a ser visto (nos países mais ricos, saudáveis ​​e cada vez mais velhos) como um evento [na lógica de cisne negro](https://pt.wikipedia.org/wiki/The_Black_Swan_(livro)). Talvez não seja de surpreender que esse evento esteja ocorrendo em um momento em que a crescente ameaça de [resistência antimicrobiana](https://www.who.int/health-topics/antimicrobial-resistance) (RAM) se tornou uma questão importante para sistemas e prestadores de serviços de saúde em todo o mundo. Embora a RAM e a Covid-19 apresentem desafios muito diferentes, a distinção entre eventos de saúde reais e potenciais pode ser vista como uma parte relacionada do problema que estamos enfrentando – falta de preparação. Isso inclui o planejamento, o fornecimento de recursos e a antecipação de eventos futuros que tenham um registro histórico recente (por exemplo, SARS) e mais longo (por exemplo, a Epidemia de Gripe de 1918). Já estivemos aqui antes, e, no entanto, ao nível da política social, tende a haver uma negação, e não uma aceitação, da História. > ***O tal do acesso universal em si pode ser criticamente desconstruído e não é a mesma coisa que tratamento universal ou assistência igual em todas as partes de um sistema de saúde.*** Essa falta de preparação em muitos países é um lembrete de que decisões tomadas e não tomadas, como qual o nível de capacidade nossos sistemas de saúde devem possuir, são marcadas por posições políticas e ideológicas, e não por conhecimento científico. Como [Dye](https://www.pearson.com/us/higher-education/program/Dye-Understanding-Public-Policy-15th-Edition/PGM1834486.html) definiu secamente: “*Política pública é o que os governos escolhem ou não fazer*”. Nos EUA, grande parte dos comentários contemporâneos sugere que o acesso universal à saúde é um grande benefício para as sociedades em um cenário de pandemia. Em princípio, a idéia é que os sistemas universais impedem muitos dos problemas associados aos sistemas com fins lucrativos, como a incapacidade de pagar pelos cuidados quando necessário, priorizando alguns tratamentos (ou pagamentos) em detrimento de outros e ou aguardando até que as doenças sejam graves antes de se procurar tratamento. A lógica básica é a de que a assistência universal à saúde melhora a saúde no nível da população e cria um nível de reserva de saúde que pode paralisar ou moderar as crises de saúde em rápido desenvolvimento. > **Política pública é o que os governos escolhem fazer ou não fazer** No entanto, o acesso universal pode, por si só, ser descompactado de forma crítica e não é a mesma coisa que tratamento universal ou tratamento igual em todas as partes do sistema de saúde. Alguns grupos continuam a experimentar desigualdades e iniquidades, mesmo em sistemas de saúde supostamente universais, antes e durante um evento de crise. Como as sociedades geralmente afirmam vários tipos de desigualdade diariamente, as consequências de um cenário de pandemia para pessoas cujas vidas já são precárias podem ser especialmente graves. Precisamos considerar apenas os riscos enfrentados por aqueles em formas institucionais de ‘assistência’, incluindo prisões, migrantes sem documentos, refugiados ou instalações de detenção de migrantes e pessoas com doenças mentais, em instituições residenciais de assistência a idosos e, é claro, pessoas sem teto. A comunidade de pessoas vivendo com deficiência no Reino Unido já está falando de um [possível genocídio](https://www.newsshopper.co.uk/news/18327927.genocide-disabled-people-feared-government-bill-tackle-coronavirus/). ##### Os pressupostos ocultos dos sistemas de saúde Uma das posições filosóficas mais comuns das profissões da saúde em geral, e em tempos de crise, é uma forma grosseira de utilitarismo. Isso está implícito na ideia de que as decisões médicas sobre acesso e fornecimento de tratamentos serão avaliadas com base na necessidade individual, uma ‘necessidade’ que é frequentemente interpretada através das lentes da “utilidade social percebida” \[da pessoa em questão\] e capacidade de ‘benefício clínico’ . Em outras palavras, as pessoas que já estão doentes, têm [comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/) ou deficiências podem ter menos probabilidade de receber atendimento durante eventos de crise, como uma pandemia. Nos Estados Unidos, como de costume, já existe uma [dimensão racial](https://www.bloomberg.com/news/articles/2020-03-21/covid-19-divides-u-s-society-by-race-class-and-age) nas estatísticas de morbimortalidade da Covid-19. É por essas razões que o que temos visto frequentemente nos estágios iniciais da crise é uma repetição de idéias arraigadas e atitudes em relação a uma variedade de indivíduos e grupos na comunidade. É quando e onde vemos observações sobre quem precisa sobreviver e quem não sobrevive, onde vemos o discurso público implantar termos como ‘imunidade de rebanho’ sem o reconhecimento direto de que essas idéias e sua implementação trazem enormes riscos mortais para grupos específicos de pessoas e, por inferência, suas famílias e apoios. Isso, seguindo o trabalho de [Mbembe](https://en.wikipedia.org/wiki/Achille_Mbembe), pode ser interpretado e questionado como uma forma de *[necropolítica](https://muse.jhu.edu/article/39984/pdf)*. ##### Necropolítica e a conceituação de necropolítica da Covid-19 A conceituação de Mbembe de “necropolítica” (2003), exercida por meio de técnicas de necropoder, focadas no direito do Estado de decidir quem ***pode*** viver e quem ***deve*** morrer (grifo nosso) como a “expressão máxima da soberania”. Isso claramente tem ressonância nas circunstâncias atuais em que governos e funcionários políticos estão fazendo comentários que sugerem que algumas vidas podem ser (são) mais importantes que outras. No entanto, em uma crise, nem sempre é o estado que escolhe tomar decisões sobre a vida e a morte. Como em crises anteriores, como o [furacão Katrina](http://www.nbcnews.com/id/13916867/ns/us_news-katrina_the_long_road_back/t/doctor-nurses-held-katrina-deaths/), indivíduos colocados diante de situações dramáticas podem tomar decisões não apenas para permitir que pessoas fracas e vulneráveis ​​morram, mas para encerrar suas vidas de maneira proativa. Já vimos casos na Espanha de [abandono](https://www.bbc.com/news/world-europe-52014023) de idosos em suas residências. > ***A COVID-19 evidenciou de maneira extraordinária muitas das premissas necropolíticas da sociedade contemporânea.*** Nossa preocupação aqui é que esses padrões de comportamento nem sequer são remotamente exclusivos de situações de crise (gostaria que eles fossem), mas são uma consequência de como pessoas vivendo em condições de vida dependentes e vulneráveis ​​são freqüentemente caracterizadas e sumariamente dispensadas. Como argumentam bioeticistas feministas, os sistemas capitalistas em geral, e os neoliberais em particular, têm uma profunda antipatia pelas pessoas dependentes e até pelo próprio conceito de dependência relacional, daí os baixos salários e condições associados ao [trabalho de cuidadores profissionais](https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/fsoc.2018.00044/full%2523B56). O conceito de mercantilização está profundamente arraigado em nossos sistemas de saúde, uma vez que poucos deles têm recursos para o nível de necessidade de saúde real da população. Em vez disso, vemos narrativas implícitas e explícitas sobre a necessidade de [racionar recursos](https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMsb2005114?fbclid=IwAR1kA7VMtv-G6ZX1N-xl1yMpqS_bOGosIk9ySNbhCGcUWkj7UNUuL9J-2MQ), o que na conta final significa o racionamento de tratamento e cuidados. ##### O momento necropolítico A Covid-19 tem destacado de maneira extraordinária muitos dos pressupostos necropolíticos da sociedade contemporânea. Essas questões são deixadas de lado quando as coisas estão progredindo ‘normalmente’ e as formas institucionais de poder dominam, deixando pouco espaço para negociação. Agora é a hora de nos engajarmos mais ativamente com as premissas necropolíticas de nossas sociedades, porque, à medida que as ortodoxias existentes são desestabilizadas, criam-se aberturas para entender e reimaginar nossa própria necropolítica. Claramente, a situação global é volátil e ainda não está claro quanto tempo durará. Nossa proposta aqui é considerar os discursos, tanto os do *business as usual* quanto os de exceção, de uma perspectiva necropolítica. Claramente, algumas pessoas estão mais em risco do que outras, claramente as pessoas que estavam vulneráveis ​​antes estão ainda mais agora. Parte dessa vulnerabilidade é uma conseqüência não de sua categorização em saúde individual ou social (idosos, deficientes, doentes crônicos), mas devido à nossa necropolítica predominante e às posições não examinadas em relação a esses arranjos necropolíticos. O COVID-19 obriga a todos a investigarmos de perto esses arranjos; o desafio político do mundo pós-COVID-19 será aproveitar esse momento necropolítico, antes que a situação volte à sinistra normalidade dqueles relacionamentos e suposições já estabelecidos – até o próximo evento de crise. [Go to top](#) Tradução livre de Cláudio Cordovil **Hamish Robertson** é geógrafo com experiência na área da saúde, incluindo uma década em pesquisas sobre envelhecimento, bem como trabalhos mais recentes sobre deficiências. Atualmente, é professor sênior do Centro de Gestão de Serviços de Saúde da Universidade de Tecnologia de Sydney. **Joanne Travaglia** é socióloga médica, professora e diretora de gestão de serviços de saúde na Universidade de Tecnologia de Sydney. Sua pesquisa aborda perspectivas críticas sobre gerenciamento e liderança de serviços de saúde, com foco no impacto da vulnerabilidade e diversidade clínicas de pacientes na segurança e qualidade dos cuidados. **Categorias:** COVID-19 --- ### [União Européia aprova Zolgensma, primeira terapia gênica para AME](https://academiadepacientes.com.br/uniao-europeia-aprova-zolgensma-primeira-terapia-genica-para-ame/) **Published:** maio 24, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A farmacêutica suíça Novartis (NVS) anunciou na terça-feira (19/5) que sua empresa afiliada de terapia genética AveXis recebeu a aprovação condicional da Comissão Europeia (CE) para o Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) para tratar atrofia muscular espinhal ou AME. A aprovação abrange bebês e crianças pequenas com AME de até 21 kg, de acordo com as orientações de dosagem aprovadas. A AME é uma doença neuromuscular genética rara causada pela falta de um gene SMN1 funcional, resultando na perda rápida e irreversível de neurônios motores, afetando as funções musculares, incluindo respiração, deglutição e movimentos básicos. Com a aprovação da CE, o Zolgensma pode ser usado para tratar pacientes com SMA 5q com uma mutação bi-alélica no gene SMN1 e um diagnóstico clínico de SMA Tipo 1; ou pacientes com SMA 5q com uma mutação bi-alélica no gene SMN1 e até três cópias do gene SMN2. A empresa observou que Zolgensma demonstrou benefício terapêutico significativo e clinicamente significativo na AME pré-sintomática e sintomática, incluindo sobrevida prolongada sem eventos e conquista de marcos motores não vistos na história natural da doença e até o momento, mantidos por 5 anos após a dosagem. A empresa observou que o acesso imediato ao Zolgensma, alinhado ao rótulo, está disponível na França através da estrutura ATU e é esperado em breve na Alemanha. Além disso, a AveXis ativou o programa de acesso “Day One” para o Zolgensma, a única terapia genética para SMA. O programa garante que o custo dos pacientes tratados antes que os acordos nacionais de preço e [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) estejam alinhados com os preços baseados em valor negociados após avaliações clínicas e econômicas. Na Europa, os custos estimados cumulativos de saúde da AME por criança variam entre 2,5 milhões e 4 milhões de euros somente nos primeiros 10 anos. A AveXis está em negociações com os governos e agências de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) da União Européia para chegar a acordo sobre os termos do programa de acesso inovador “Day One” para permitir o acesso rápido em todos os países da UE, devido à necessidade urgente de tratar a AME. [Go to top](#) Com informações da RTT News. **Categorias:** Notícias --- ### [Fatores ambientais não explicam o aumento da prevalência de autismo](https://academiadepacientes.com.br/fatores-ambientais-nao-explicam-o-aumento-da-prevalencia-de-autismo/) **Published:** maio 26, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ###### Um grande estudo sobre gêmeos na Suécia descobriu que a genética tem uma influência muito maior nas chances de um diagnóstico de autismo e estes achados permanecem consistentes ao longo do tempo. As contribuições relativas de fatores genéticos e ambientais ao autismo e às características da doença se mantiveram firmes ao longo de várias décadas, de acordo com um [grande estudo sobre gêmeos](https://jamanetwork.com/journals/jamapsychiatry/article-abstract/2765489). Entre dezenas de milhares de gêmeos suecos nascidos ao longo de 26 anos, os fatores genéticos tiveram um impacto maior na ocorrência de autismo e características do autismo do que os fatores ambientais. O estudo sugere que a genética representa cerca de 93% da chance de uma pessoa ter autismo e 61% a 73% das chances de ela mostrar traços de autismo. Os números estão alinhados com trabalhos anteriores que mostram que a [genética exerce uma influência enorme](https://www.spectrumnews.org/news/majority-of-autism-risk-resides-in-genes-multinational-study-suggests/) nas chances de autismo. Os resultados também indicam que é improvável que os fatores ambientais expliquem o [aumento da prevalência do autismo](https://www.spectrumnews.org/news/new-u-s-data-show-similar-autism-prevalence-among-racial-groups/). Caso contrário, sua contribuição para o autismo entre os gêmeos também aumentaria ao longo do tempo. “Acho que a consistência relativa dos fatores genéticos e ambientais subjacentes ao autismo e às características do autismo é o aspecto mais importante deste trabalho”, diz [Mark Taylor](https://staff.ki.se/people/martay), especialista em pesquisa sênior do Karolinska Institutet em Estocolmo, Suécia, que liderou o estudo. “Antes do nosso estudo, não havia pesquisas sobre gêmeos examinando se os fatores genéticos e ambientais subjacentes ao autismo haviam mudado ao longo do tempo.” Fatores familiares Os pesquisadores analisaram dados de duas fontes: 22.678 pares de gêmeos no [Registro de Gêmeos sueco](https://ki.se/en/research/the-swedish-twin-registry), que nasceram de 1982 a 2008; e 15.280 pares de gêmeos no [The Child and Adolescent Twin Study in Sweden](https://ki.se/en/meb/the-child-and-adolescent-twin-study-in-sweden-catss), nascidos de 1992 a 2008. A equipe dividiu esses grupos em coortes de acordo com o momento em que as crianças nasceram. Eles criaram cinco coortes de nascimento do grupo de registro e quatro do grupo de estudo. As coortes incluem gêmeos fraternos e idênticos. Gêmeos idênticos compartilham quase todo o seu código genético, enquanto os gêmeos fraternos compartilham uma média de 50%. No grupo de registro, cerca de 24% dos pares de gêmeos são idênticos; no grupo de estudo, quase 30% são idênticos. Entre esses pares de gêmeos, eles identificaram crianças com autismo e confirmaram os diagnósticos, usando [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) de saúde e anotações de casos ou entrevistas por telefone com os pais ou responsáveis. Também por meio de entrevistas telefônicas, eles identificaram gêmeos no grupo de estudo que apresentam traços de autismo, mas não atendem aos critérios para um diagnóstico. Para estimar o quanto a genética ou o ambiente contribuíram para o autismo nos dois grupos, eles compararam diferenças entre pares gêmeos idênticos e fraternos – observando especificamente a frequência com que um ou os dois gêmeos foram afetados. Depois, analisaram se essas proporções mudavam de uma [coorte](https://academiadepacientes.com.br/glossary/coorte/) de nascimentos para outra. Em todas as coortes de nascimentos, existem mais pares de gêmeos idênticos do que fraternos, nos quais ambos os gêmeos têm autismo ou mostram traços de autismo. O trabalho foi publicado na *JAMA Psychiatry* em 6 de maio. O padrão sugere que os fatores genéticos têm mais influência sobre o autismo do que os ambientais. Se o contrário fosse verdadeiro, haveria mais semelhanças comportamentais entre gêmeos fraternos. Questões de gêmeos Alguns especialistas questionam se os estudos de gêmeos – mesmo os grandes como esse – podem oferecer respostas definitivas. As origens do autismo podem envolver uma [interação entre genética](https://www.spectrumnews.org/opinion/viewpoint/autism-heritability-it-probably-does-not-mean-what-you-think-it-means/) e meio ambiente, que estudos sobre gêmeos não capturam, diz [Brian Lee](https://www.spectrumnews.org/author/brianlee/), professor associado de epidemiologia e bioestatística na Universidade Drexel, na Filadélfia, Pensilvânia, que não participou do estudo. “Perguntar se a genética ou o ambiente é mais importante é a pergunta errada”, diz Lee. “Para mim, é como perguntar se é mais importante colocar o sapato esquerdo ou direito para sair em público.” O novo estudo é bem projetado e conduzido, mas, dadas as limitações dos estudos com gêmeos, pode não acrescentar muito ao trabalho anterior para esclarecer a relação entre ambiente, genética e autismo, diz [Joachim Hallmayer](https://profiles.stanford.edu/joachim-hallmayer), professor de psiquiatria da Universidade Stanford, na Califórnia, que não estava envolvido no estudo. “É provavelmente o melhor que esses estudos em nosso campo podem obter”, diz ele. Taylor discorda e diz que os resultados podem moldar a discussão sobre o aumento da [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de autismo. “\[Este estudo\] enfatiza que, apesar do aumento da taxa de diagnósticos de autismo, na verdade parece que pouca coisa mudou na etiologia subjacente”, diz ele. Agora, a equipe planeja se concentrar em fatores ambientais específicos que eles anteriormente vincularam ao autismo para verificar se aquelas contribuições mudaram ao longo do tempo. Eles também planejam examinar outras condições do desenvolvimento neurológico que têm se tornado mais ou menos prevalentes. [Go to top](#) MJ Taylor et al., [JAMA Psychiatry](https://jamanetwork.com/journals/jamapsychiatry/fullarticle/10.1001/jamapsychiatry.2020.0680),* doi: 10.1001 / jamapsychiatry.2020.0680, 2020. Com informações da [The Scientist](https://www.the-scientist.com/news-opinion/environmental-factors-dont-explain-rise-in-autism-prevalence-67560?utm_campaign=TS_DAILY%20NEWSLETTER_2020&utm_medium=email&_hsmi=88478985&_hsenc=p2ANqtz-9l_eRwYqOWWCzS711T8JfzUGUfuS2TupxTRTsLfUHONQkZhzHnUfnWU83JCD5zqmIJPxsKoIG6L0WEGI0J-rGB7C7lCA&utm_content=88478985&utm_source=hs_email). **Categorias:** Notícias --- ### [Noventa por cento das pessoas com doenças raras na União Européia tiveram tratamento interrompido](https://academiadepacientes.com.br/noventa-por-cento-das-pessoas-com-doencas-raras-na-uniao-europeia-tiveram-tratamento-interrompido/) **Published:** maio 11, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![ambulancia](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20533%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de Harry Dona![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A EURORDIS-Rare Diseases Europe anunciou, recentemente, os resultados globais preliminares da primeira pesquisa multinacional sobre como o COVID-19 está afetando pessoas que vivem com uma doença rara, constatando que a pandemia dificulta muito o acesso aos cuidados necessários. A pandemia exacerbou os muitos desafios que as pessoas que vivem com uma doença rara já enfrentam e criou riscos extras em suas vidas diárias, com consequências colaterais. - **Desde o início da pandemia de COVID-19, nove em cada 10 pacientes com doenças raras sofreram interrupções nos cuidados que recebem para sua doença rara:** - - **Seis em cada 10 daqueles que declararam uma interrupção dos cuidados relacionados à pandemia disseram que isso é prejudicial à sua saúde ou à saúde da pessoa de quem cuida.** - **Três em cada 10 percebem que essas interrupções de tratamento podem certamente (1 em cada 10) ou provavelmente (2 em 10) colocar em risco sua vida.** - **Mais da metade dos que precisam de cirurgia ou transplante já viram essas intervenções canceladas ou adiadas.** - **Oito em cada 10 tiveram adiadas ou canceladas consultas para terapias de reabilitação, como fonoaudiologia e fisioterapia (às vezes as únicas terapias acessíveis quando os tratamentos não estão disponíveis).** - **Os pacientes que geralmente recebem atendimento em hospitais estão enfrentando dificuldades específicas, com quase três em cada 10 relatando que o hospital ou a unidade que normalmente cuida de sua doença rara estão fechados.** - **Um em cada dois participou de consultas on-line ou de outra forma de telemedicina desde o início da pandemia. Isso é novo para dois em cada 10 pacientes. Quase nove em cada 10 das pessoas que passaram por esse tipo de consulta estão satisfeitas com a experiência e afirmam que ela foi muito ou bastante útil.** Mais de 5 mil pacientes com doenças raras e seus familiares de todos os países da União Européia, representando 993 doenças, responderam à pesquisa realizada pelo Programa Rare Barometer, conduzido pela EURORDIS. Esses resultados são baseados nas respostas da pesquisa enviadas entre 18 e 28 de abril de 2020. Esses são números preliminares e a pesquisa vai continuar durante toda a extensão da crise. As doenças raras são frequentemente crônicas e cursam com risco de vida. Sandra Courbier, diretora de pesquisa social da EURORDIS, comentou: > É claro que a pandemia do COVID19 tem um impacto colateral na saúde e na qualidade de vida dos 30 milhões de pessoas que vivem com uma doença rara na Europa e, de fato, em todo o mundo. Durante anos, a EURORDIS coleciona dados sobre as experiências de pessoas que vivem com uma doença rara que demonstram as imensas dificuldades que já têm no acesso aos cuidados, em encontrar o especialista adequado e as terapias apropriadas. Ao criar novas barreiras, a atual pandemia está piorando essa situação já de todo difícil. Estamos vendo casos em que isso provoca um forte sentimento de ansiedade entre as famílias. Pedimos aos formuladores de políticas e funcionários públicos que lembrem o quão vulnerável é a nossa comunidade e façam esforços, quando possível no período pós-confinamento; estejam atentos e protejam as pessoas que vivem com uma doença rara. Principais descobertas adicionais da pesquisa *Pacientes com doenças raras estão sofrendo interrupções nos cuidados que recebem por suas doenças raras* Desde o início da pandemia do COVID-19 e para aqueles que precisam dos seguintes aspectos dos cuidados prestados pelos profissionais de saúde : - Quase seis em cada 10 não têm mais acesso a terapias médicas em casa ou no hospital, como infusões, quimioterapia e tratamento hormonal. - Mais da metade dos que precisam de cirurgia ou transplante viram suas intervenções canceladas ou adiadas. - Mais de seis em cada 10 não têm mais acesso a exames diagnósticos, como exames de sangue ou cardíacos e imagens médicas – que geralmente são parte crucial de seus cuidados diários. - Cerca de sete em cada 10 pessoas tiveram suas consultas com os clínicos gerais ou especialistas que cuidam da doença rara cancelada. - Quase seis em cada 10 viram o acompanhamento psiquiátrico interrompido. Uma cuidadora da Bélgica comentou: > No momento, não temos mais acompanhamento com especialistas em nefrologia sobre o transplante. Uma consulta foi cancelada, o último exame de sangue foi em janeiro, embora deva ser realizado a cada dois meses. Seguimentos psicológicos e psiquiátricos para Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade (TDAH) e ansiedade foram cancelados porque não há mais consultas no hospital e os cuidados privados são muito caros para mim. Eu tenho um filho hiperativo em casa 24 horas por dia. Pacientes tratados em hospitais estão enfrentando dificuldades específicas Para os pacientes que recebem atendimento de rotina nos hospitais, é difícil obter acesso aos cuidados que costumavam receber, porque os hospitais obviamente não têm a mesma capacidade de prestar esse cuidado necessário: - Quase três em cada 10 relatam que o hospital ou unidade que cuida de sua doença rara está fechado. - Mais de um deles declarou que faltava o material necessário para o tratamento de doenças raras, porque agora é usado para pacientes afetados pelo COVID-19. - E, finalmente, mais de três em cada 10 foram explicitamente instruídos a não ir a um hospital se eles ou a pessoa de quem cuidam ficarem indispostos por outros motivos que não os relacionados a COVID-19. O medo de contrair a COVID-19 também é um grande obstáculo para receber os cuidados de que precisam nos hospitais: metade dos que recebem atendimento de rotina nos hospitais não se dirigiu até lá porque estava com medo de contrair a Covid-19 ou que seus cuidadores a contraissem,. Essas interrupções têm um impacto prejudicial à saúde Seis em cada 10 declararam que as interrupções dos cuidados que estão ocorrendo relacionadas à pandemia de COVID-19 são prejudiciais à sua saúde ou da pessoa de quem cuidam e 7 em 10 ao seu bem-estar. Interrupções dos cuidados mencionados acima, em especial cirurgia ou transplante, cancelamento de terapias médicas ou testes diagnósticos são percebidas como potencialmente fatais para uma parcela significativa dos pacientes. 3 em 10 dos entrevistados declaram que essas interrupções relacionadas à pandemia do COVID-19 ***certamente*** (10%) ou ***provavelmente*** (22%) terão um impacto com risco de vida sobre eles ou sobre a pessoa de quem cuidam. **Fonte**: [Eurordis](https://download2.eurordis.org/documents/pdf/PressRelease_COVID19surveyresults.pdf) **Categorias:** COVID-19 --- ### [Indicado ao governo pelo Centrão é um velho conhecido dos raros](https://academiadepacientes.com.br/indicado-ao-governo-pelo-centrao-e-um-velho-conhecido-dos-raros/) **Published:** maio 7, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![comprimido caro](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20480%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22480%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22480%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Onovo indicado pelo Centrão para o governo, Tiago Pontes Queiroz, que assumiu a Secretaria Nacional de Mobilidade do Ministério do Desenvolvimento Regional (MDR), é um velho conhecido dos doentes raros e seus familiares. **Ele é investigado pela Justiça** e ainda responde à[ acusação de improbidade administrativa em um processo onde também é réu o ex-ministro da Saúde, Ricardo Barros](http://www.mpf.mp.br/df/sala-de-imprensa/docs/aia-ricardo-barros), numa ação envolvendo medicamentos de alto custo. Tiago Queiroz já chegou a atuar como Coordenador de Compra por Determinação Judicial e como Diretor do Departamento de Logística, ambos do Ministério da Saúde. Quando nesta última posição, foi alvo de uma **Ação Civil Pública do Ministério Público Federal na qual Barros estaria sendo investigado por supostamente favorecer a empresa Global Gestão em Saúde S.A. em contrato de cerca de R$ 20 milhões para compra de medicamentos utilizados no tratamento de doenças raras.** Segundo a ação, assinada pela procuradora da República Luciana Loureiro Oliveira, **o atual deputado federal Ricardo Barros pressionara servidores da pasta para antecipar o pagamento à empresa, mesmo sem garantias de que o contrato seria cumprido ou de que ela já teria os medicamentos em mãos.** A Global recebeu o dinheiro no final de 2017, entregou poucos frascos e, quase um ano depois, passara a negociar a devolução do pagamento. A empresa alegou que fora prejudicada pelo monopólio da indústria farmacêutica. **A procuradora aponta uma série de supostas omissões sobre descumprimento de prazos e falta de documentação da empresa vencedora do contrato. No processo, também teria sido ignorada denúncia feita por empresa concorrente sobre a incapacidade de a Global entregar os medicamentos.** Segundo a procuradora, as articulações teriam demonstrado que **“não havia interesse em solucionar a questão, mas tão somente de proteger ao máximo a licitante vencedora, a quem foram dados incontáveis chances de cumprir o acordado e tempo suficiente para que obtivesse, junto ao Poder Judiciário, decisões liminares em seu favor.”** O ex-ministro Barros chegara a orientar por Whatsapp que pacientes entrassem na Justiça para pressionar a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) a liberar a importação a Global e a outras empresas. A passagem das drogas ao Brasil estava travada por falta de documentações e até [suspeita de falsificação](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/anvisa-contratada-por-r-84-mi-pela-saude-pode-ter-apresentado-registro-falso-01032018) de papeis. Na ação, a procuradora pede que Justiça conceda liminar (decisão provisória) **para tornar indisponíveis os bens de Barros, de outros outros quatro servidores do ministério à época e da empresa Global.** A medida seria “para assegurar o futuro ressarcimento dos danos causados ao erário, no montante (histórico) de R$ 19.906.197,80”. Ela também quer **a condenação dos acusados, com pagamento de dano moral coletivo de R$ 100 milhões por “centenas de pacientes que restaram desabastecidos” e “pelas mortes de pelo menos 14 pacientes”**. O prejuízo teria sido provocado por [diversas compras](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/pacientes-temem-desabastecimento-divergencia-anvisa-ministerio-19062018) feitas a partir de outubro de 2017 com empresas que não conseguiram entregar os medicamentos, como a Global. As mortes foram atribuídas principalmente a pacientes de medicamento que devia ser entregue pela Tuttopharma LLC. A empresa, porém, não foi acusada no processo. O MPF pede ainda a perda das funções públicas ocupadas por cada um dos citados e a suspensão de seus direitos políticos, pelo prazo de oito anos, entre outras medidas. Judicialização da saúde A ação remonta a [imbróglio para distribuição de medicamentos](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/ricardo-barros-faz-cruzada-contra-exigencia-do-proprio-ministerio-da-saude-13032018) de alto custo comprados por ordem da Justiça. O caso opôs Ministério da Saúde e Anvisa. À época, Barros [declarou](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/ministro-da-saude-reconhece-incoerencia-em-editais-de-compra-de-medicamentos-21032018) que as cobranças da agência favoreciam monopólios da indústria farmacêutica e impediam compras mais baratas. O [JOTA revelou](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/ricardo-barros-faz-cruzada-contra-exigencia-do-proprio-ministerio-da-saude-13032018) que o ex-ministro pedia que a Anvisa ignorasse documento previsto no próprio edital do Ministério da Saúde. Medicamentos para doenças raras respondem pela maior parte do gasto com judicialização. Em 2018, o custo para a União com essas despesas [superou R$ 1,25 bilhão.](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/uniao-deve-gastar-mais-de-r-125-bilhao-com-judicializacao-da-saude-em-2018-27122018) **Além do ex-ministro Barros, são acusados no processo:** TIAGO PONTES QUEIROZ, ex-coordenador de Compra por Determinação Judicial e ex-diretor do Departamento de Logística do Ministério da Saúde **GLOBAL GESTÃO EM SAÚDE S/A** **DAVIDSON TOLENTINO ALMEIDA,** ex-diretor do Departamento de Logística do Ministério da Saúde **ALEXANDRE LAGES CAVALCANTE**, ex-diretor substituto do Departamento de Logística do Ministério da Saúde e ex-coordenador-geral de Material e Patrimônio do Ministério da Saúde **THIAGO FERNANDES DA COSTA**, ex-coordenador de Compra por Determinação Judicial e atual coordenador-geral de Licitações e Contratos de Insumos Estratégicos para Saúde. Com informações do [Jornal de Brasília](https://jornaldebrasilia.com.br/politica-e-poder/novo-secretario-nacional-de-mobilidade-respon) e do[ JOTA](https://www.jota.info/tributos-e-empresas/saude/mpf-barros-favoreceu-empresa-que-levou-r-20-milhoes-e-nao-entregou-medicamento-16012019). **Categorias:** Não categorizado --- ### [Servidor exonerado por Teich denuncia intervenção militar no MS](https://academiadepacientes.com.br/servidor-exonerado-por-teich-denuncia-intervencao-militar-no-ministerio-da-saude/) **Published:** maio 9, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![soldados](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20600%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22600%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22600%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de icon0.com*Você [leu aqui, anteontem neste blog](https://academiadepacientes.com.br/2020/05/07/tecnicos-do-ministerio-da-saude-queixam-se-do-aparelhamento-da-pasta/), nota onde informamos a preocupação dos técnicos do Ministério da Saúde com o ‘aparelhamento’ do Ministério da Saúde. A Folha de S. Paulo publicou ontem, a este respeito, nota que você lê abaixo, basicamente confirmando o que já tínhamos informado.* **Sai jaleco, entra farda** A troca de funcionários do Ministério da Saúde por militares, [promovida por Nelson Teich](https://www1.folha.uol.com.br/cotidiano/2020/05/governo-amplia-nomeacao-de-militares-em-cargos-do-ministerio-da-saude.shtml), foi vista com perplexidade pelos técnicos da pasta, que interpretam a manobra como uma intervenção fardada inédita e grave por ocorrer no meio de uma [pandemia com milhares de mortos no país](https://www1.folha.uol.com.br/cotidiano/coronavirus/). Um dos exonerados, Francisco Bernd, funcionário do ministério desde 1985, diz nunca ter testemunhado “uma mudança tão drástica, com a chegada de pessoas tão estranhas à Saúde.” **De paraquedas** Bernd explica que há diversos grupos técnicos na pasta que foram sendo criados em diferentes mandatos e incorporados pelos sucessores. “Os militares que chegam não têm absolutamente nenhuma experiência histórica na Saúde. O próprio Teich não tem experiência em gestão pública”, destaca. **Ordem** Também não caiu bem a colocação de Teich de que os militares fazem “uma coisa organizada”. ” A crise na saúde então é por culpa da desorganização do ministério?”, pergunta Bernd, que era diretor de programa na secretaria-executiva da Saúde. Seu posto ficará com o tenente-coronel Jorge Luiz Kormann. **Sem bússola** Bernd diz que torce muito pelo sucesso deles, mas prevê dificuldades. “Como vão administrar a engrenagem dos repasses para estados e municípios? Como vão lidar com o planejamento do orçamento e com as compras chegando agora?”. Bernd, que já foi secretário-adjunto de Saúde no Rio Grande do Sul e foi levado para Brasília pelo ex-número 2 da pasta, João Gabbardo, voltará para Porto Alegre. **Vapt-vupt** Nesta quinta (7), Teich disse que a substituição não será definitiva. “Conforme for retornando para uma situação normal, essas pessoas vão naturalmente voltar para seus lugares e pessoas não militares vão estar colocadas no lugar. Mas esse é um período de guerra”, afirmou. Com informações da [Folha de S. Paulo](https://www1.folha.uol.com.br/colunas/painel/2020/05/servidor-exonerado-por-teich-diz-que-ha-intervencao-fardada-e-que-nunca-viu-pessoas-tao-estranhas-a-saude-na-pasta-como-agora.shtml). **Categorias:** COVID-19, Notícias **Tags:** covid-19 --- ### [Como fica o carinho nos pacientes em tempos de pandemia?](https://academiadepacientes.com.br/como-fica-o-carinho-nos-pacientes-em-tempos-de-pandemia/) **Published:** maio 2, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![ame fatima braga](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201080%201080%22%20width%3D%221080%22%20height%3D%221080%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221080%22%20height%3D%221080%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Lucas e a técnica de enfermagem Melissa Silva em seu quarto ao acordar (Arquivo Pessoal)#### ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Fátima Braga A manhã de sábado brilha como poucas nesta primavera. O dia é lindo, mas paira uma expectativa sombria sobre a cidade, sobre nossas vidas. Sabemos que circula entre nós, livremente, um vírus tão contagioso como a gripe e muito mais letal do que ela para grande parte da população, o novo coronavírus. Ele surgiu na China no ano passado, causou devastação humana e econômica terríveis, e agora se espalha pela Europa. Itália e Espanha; pararam tudo para evitar mais contaminações e novas mortes. Junto com a doença, se esgueira por baixo da porta um sentimento medieval de insegurança. A praga nos espreita na maçaneta da porta do prédio, na bilheteria do metrô, na máquina de ler cartões do supermercado, e isso faz com que cada momento de nossa existência vibre com o vigor extraordinário do medo. Todos sabemos, no interior dos nossos corações amedrontados, que um cenário semelhante ao europeu poderá se instalar nas grandes cidades brasileiras dentro de alguns dias, com consequências imprevisíveis. Vivemos a calma antevéspera do que pode vir a ser um cataclisma. Esse é o pano de fundo das nossas emoções neste momento, o desamparo. As pessoas devem evitar estar próximas umas das outras, mas, jamais podemos perder a intensidade do amor dentro do coração de cada um. Os pacientes, sejam eles em hospitais ou *homecare*, precisam demasiadamente de carinho, precisam que acalmem seus corações. Não devemos esquecer que, pacientes de *homecare* sem suspeita de contaminação não precisam viver em isolamento, sentindo FALTA DO AMOR, tudo já é tão difícil pra eles. Lucas continua muito amado, e esses momentos fazem muito bem a ele. As técnicas estão sempre próximas, dando carinho e atenção. TODAS devidamente paramentadas, afinal, NÃO podemos correr riscos. Devemos nos amar de forma responsável, porque depois… Depois a gente não sabe como será! E você? Como está vivendo esta pandemia? Quais suas preocupações, temores, modos de lidar com o distanciamento social? Mande um artigo para nós! Sua experiência pode ajudar muitas outras pessoas na mesma situação. Escreva um texto de até 700 palavras e mande para contato@academiadepacientes.com.br. Temos grande alegria em saber de você ! 🙂 **Fátima Braga** é mãe do Lucas Braga, pessoa que vive com Atrofia Muscular Espinhal (Grupo de risco). **Categorias:** COVID-19, Pessoa Rara **Tags:** covid-19 --- ### [UnB lança relatório sobre direitos humanos de pacientes](https://academiadepacientes.com.br/unb-lanca-relatorio-sobre-direitos-humanos-de-pacientes/) **Published:** abril 29, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![Doctor and Nurse Doing a Liposuction](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20533%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de Anna Shvets![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O Observatório “Direitos dos Pacientes”, do Programa de Pós-Graduação em Bioética da UnB, lançou, nesta terça-feira (28/4), o documento produzido pelos seus pesquisadores sobre Direitos Humanos dos Pacientes e a COVID-19. O documento tem como objetivo demonstrar a importância de garantir os direitos dos pacientes no enfrentamento da COVID-19. Ainda, o documento aborda a questão das pesquisas envolvendo medicamentos relacionados à COVID-19. Abaixo, o sumário do documento: Sumário 1. Introdução 2. A pandemia COVID 19 sob o enfoque dos Direitos Humanos 3. Direitos Humanos dos Pacientes e a COVID-19 3.1 Direito à Vida 3.2 Direito à Privacidade 3.3 Direito à Informação 3.4 Direito à Liberdade 3.5 Direito a Cuidados em saúde com segurança e com qualidade 3.6 Direito de Não ser Discriminado 3.7 Direito a Não ser submetido à tortura nem penas ou tratamentos cruéis, desumanos ou degradantes 4. Direitos dos pacientes participantes de pesquisa e COVID-19 Os botões na parte superior do documento abaixo permitem você ampliar, salvar, vê-lo em tela cheia ou virar páginas do documento. Experimente! 😊 \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/04/Observatório-DH-dos-Pacientes-e-COVID-19-Final-1.pdf”\] **Categorias:** COVID-19, Notícias **Tags:** covid-19 --- ### [Planos de saúde implacáveis com inadimplentes em meio à pandemia](https://academiadepacientes.com.br/planos-de-saude-implacaveis-com-inadimplentes-em-meio-a-pandemia/) **Published:** maio 1, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20533%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Recentemente você leu aqui no blog [artigo do advogado Marcos Patullo](https://academiadepacientes.com.br/2020/04/20/como-ficam-os-planos-de-saude/) informando que a Agência Nacional de Saúde **iria manter usuários inadimplentes com o plano de saúde até o dia 30 de junho**, visando garantir seu atendimento durante a pandemia. **O fato é que agora se sabe que este acordo beneficiará uma parcela mínima dos usuários de planos de saúde no país.** Segundo matéria publicada ontem (30/4) na Folha de S. Paulo, a adesão a este acordo, que prometia dar às operadoras acesso a uma reserva de recursos, foi baixíssima. “Apenas 9 de 780 planos de saúde do país, que representam cerca de 324 mil de um total de 47 milhões de clientes do setor suplementar, assinaram termo com esse compromisso” , informa Claudia Collucci que apurou o dado junto à ANS. O acordo original previa que as operadoras poderiam lançar mão de recursos de “uma espécie de poupança obrigatória do setor destinada a garantir o equilíbrio fiscal em situações de emergência, para viabilizar medidas para o enfrentamento da pandemia”, segundo a reportagem. Para usufruir dessa vantagem, as empresas deveriam se comprometer “a pagar em dia os profissionais e serviços de saúde, renegociar contratos com beneficiários que estivessem com dificuldades para manter o pagamento das mensalidades e mantê-los no plano até o fim de junho”. As empresas que não assinaram o acordo alegam para sua recusa o risco de uma inadimplência generalizada e o aumento dos custos durante a pandemia do coronavírus. As operadoras esperavam a liberação de R$ 15 bilhões em garantias financeiras e ativos garantidores. “A liberação de R$ 15 bilhões nunca existiu. É 10% disso para 780 operadoras. Os R$ 10,5 bilhões eu posso tirar de uma aplicação financeira e levar para outra. Mas eu não posso utilizar o recurso”, disse Marcos Novais, superintendente executivo da Associação Brasileira de Medicina de Grupo (Abramge), em entrevista à Folha. Ouvido pela reportagem da Folha, o Instituto de Defesa do Consumidor (Idec) disse que a atitude das operadoras gera indignação. “É uma mensagem clara: se for para atender inadimplentes durante a pandemia, as operadoras preferem ficar sem a ajuda financeira disponibilizada pela agência reguladora”. Para o instituto, segundo a matéria de Claudia Colluci, os argumentos das entidades não são razoáveis por duas razões: - As despesas com plano de saúde tendem a ser as últimas a serem cortadas pelos consumidores, - e, com a pandemia, ocorreram muitos cancelamentos de procedimentos eletivos, o que reduziria a pressão financeira sobre as empresas. A ANS avalia que as empresas que optaram por não aderir indicam que estão em boa situação de liquidez e que, portanto, não precisam recorrer às reservas técnicas. Ainda assim, a ANS teria orientado as operadoras a se esforçarem para manter os contratos dos beneficiários. A respeito dessa atitude da maioria das operadoras de saúde, Eliane Brum, repórter, escritora e documentarista, assim se pronunciou nas redes sociais: > **Vejam só como é “boa” a privatização da saúde. Para os planos de saúde, os “clientes” inadimplentes que se ferrem. Não pagou porque está sem trabalho ou perdeu renda, azar. Se os brasileiros não aprenderem com a pandemia a lutar pelo fortalecimento do SUS e passarem a eleger quem luta por isso, não vão aprender nunca mais. O SUS tem que ser uma causa de tod@s nós.** O que diz a lei? A legislação garante aos beneficiários a permanência no plano em caso de inadimplência por até 60 dias, consecutivos ou não. É proibida a rescisão ou suspensão unilateral por iniciativa da operadora, qualquer que seja o motivo, durante a internação de titular ou de dependente. Em planos coletivos, as condições para exclusão do beneficiário devem estar previstas em contrato. Antes da rescisão, o beneficiário tem direito a todos os procedimentos contratados, não podendo ter nenhum atendimento negado ou mesmo ser constrangido por estar inadimplente. Com informações da Folha de S. Paulo Se preferir, leia essa matéria [no Medium](https://medium.com/@claudiocordovil/planos-de-saude-implacaveis-com-inadimplentes-em-meio-a-pandemia-3586679734a2?sk=7b10af9ed0cf7405279134177e25731a)! **Categorias:** COVID-19, Notícias **Tags:** covid-19 --- ### [Cerca de 80% de clinicas que atendem pacientes com doenças raras suspenderam o tratamento](https://academiadepacientes.com.br/cerca-de-80-de-clinicas-que-atendem-pacientes-com-doencas-raras-suspenderam-o-tratamento/) **Published:** abril 28, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20960%20651%22%20width%3D%22960%22%20height%3D%22651%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22960%22%20height%3D%22651%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A cada 100 brasileiros, 8 tem doenças consideradas raras. São 15 milhões de pessoas que necessitam de cuidados especiais no dia a dia. Muitas precisam ir ao hospital toda semana para receber medicação. O problema é que a maior parte dos tratamentos foi interrompida nesse momento em que todos os esforços estão voltados para o combate à covid-19. Segundo o Instituto Vidas Raras, 80% dos tratamentos para síndromes raras foram paralisados. **Categorias:** COVID-19, Notícias --- ### [Fibrose cística: em meio à tragédia da pandemia, boas notícias](https://academiadepacientes.com.br/fibrose-cistica-em-meio-a-tragedia-da-pandemia-boas-noticias/) **Published:** abril 28, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20533%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de Andrea Piacquadio![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Quando informes da crise da Covid-19 começaram a circular na Filadélfia no final de fevereiro e início de março, o medo generalizado tomou conta da comunidade local de fibrose cística (FC). Nascidos com um defeito genético que não permite a regulação adequada de sal e água, eles são sobrecarregados com muco extra, fibrose e bactérias crônicas nos pulmões. Esses pacientes estão familiarizados com infecções pulmonares brutais e longas hospitalizações. Com a doença pulmonar subjacente, o coronavírus era potencialmente uma sentença de morte para muitos dos 30 mil pacientes nos Estados Unidos. Poucos acreditavam que a comunidade passaria ilesa. Agora, à medida que nos aproximamos do pico de casos em muitas partes do país, percebemos o impacto que esse vírus teve e, para surpresa de muitos observadores, o efeito nessa comunidade foi mínimo. Michael Boyle, chefe da Cystic Fibrosis Foundation, observou em 16 de abril que havia apenas 14 casos conhecidos em pacientes com FC no país, poucas hospitalizações e apenas uma morte. Ele também disse que “dois pacientes com função pulmonar muito baixa, menos de 25%, sobreviveram à Covid-19 com uma recuperação completa”. Localmente, na Filadélfia, não houve um único caso positivo em um paciente com FC nos dois centros, em Jefferson / St. Christopher e da Universidade da Pensilvânia. Alguns podem ter tido a infecção e não foram testados, sim, mas essas estatísticas iniciais apontam para um grande sucesso junto a essa comunidade. Provavelmente, a maior parte do crédito pertence aos pacientes. Eles não tinham a atitude de “Se eu pegar corona, fico corona”, como declarou um ousado jovem festeiro na Flórida. Esses pacientes estão acostumados a medidas de isolamento muito rigorosas, muitos já auto-isolados no início da pandemia, muito antes de qualquer recomendação oficial. Eles também são meticulosamente lavam as mãos, e usar uma máscara para eles não é uma novidade. Um desses pacientes com FC é Anna Payne, assistente executiva dos Comissários do Condado de Bucks e supervisora de Middletown Township. Ela disse: “Eu sei que as pessoas estão lutando com o distanciamento social, mas espero que possam procurar esperança e inspiração na comunidade de FC. Sabemos que não é fácil ou confortável, mas se conseguirmos sobreviver, podemos salvar vidas. ” O auto-isolamento certamente ajudou, mas o grande sucesso dessa população em evitar esse vírus letal pode não ser apenas uma medida de distanciamento. Outras coisas podem ter contribuído, como a idade geralmente mais jovem, o foco na hidratação e no sono adequado ou as taxas extremamente baixas de uso de tabaco. No nível imunológico, as bactérias crônicas que vivem nos pulmões podem ser protetoras, guardando seu território e não permitindo a entrada de outros patógenos. Por terem sido expostos a muitas bactérias e vírus ao longo da vida, os anticorpos e outros glóbulos brancos acumulado no sangue por muitos anos podem ser úteis nesses casos. Agora, tendo se isolado por várias semanas a mais que a população em geral, a pergunta que eles fazem é quando será seguro voltar à sociedade, ao trabalho e a uma vida normal. Ron Rubenstein, professor de pediatria e diretor do CHOP / UPenn CF Center, disse que ainda existem muitas incógnitas para se dar uma resposta precisa. “A taxa de infecção da população em geral simplesmente não é conhecida; nem é o status do anticorpo. Uma vacina seria a melhor opção, mas é preciso provar que é eficaz e segura, o que levará tempo. ” Até agora , pacientes com FC, como Anna Payne, têm feito o melhor que podem. Payne disse: “O controle de infecções continuará sendo uma parte da minha vida muito depois que isso acabar, mas, espero, que para a sociedade este não seja o caso”. *Michael J. Stephen é professor associado de medicina e diretor do Centro de Fibrose Cística para Adultos da Jefferson Health.* O Presidente da Associação de Fibrose Cística do Rio de Janeiro, Cristiano Silveira, comentou a notícia acima. > Tem-se assumido que o número de pessoas infectadas com FC é relativamente baixo. Eu vejo com ressalvas essa hipótese, por isso resolvi investigá-la. > Somos um grupo muito pequeno na população. Se aplicarmos o percentual de pessoas que comprovadamente adquiriu o vírus ao percentual de pessoas com FC na população brasileira, era para termos apenas um caso da Covid-19 (1,4 para ser mais exato). Até agora não tenho notícia de nenhum, mas pode ser por falta de notificação. > Nos EUA, onde a população é de 328 milhões e há 30 mil pessoas com FC e foram registrados 986 mil casos, seriam esperados 90 casos de pessoas com FC com COVID-19. Não temos esse número atualizado, mas a Cystic Fibrosis Foundation reportou 14 casos até o dia 16 de abril. Naquele dia os EUA estavam com 604.070 casos, o que levaria a esperarmos 55 casos de pessoas com FC infectadas. Portanto, ao que parece, temos um número significativamente menor de casos do que seria esperado. > Aí começa a surgir a hipótese de uma proteção genética, ou de um sistema imunológico já ativado por constantes ataques ou ainda que alguma das medicações que as pessoas com FC usam possam lhes dar proteção. > Antes de assumir isso, temos que lembrar que metade das pessoas com FC nos EUA e 1/4 delas no Brasil tem menos de 18 anos; e, na população em geral, é muitíssimo raro (não impossível) uma pessoa tão jovem adquirir as formas graves da Covid-19. Além disso, somos acostumados a observar as medidas de higiene e isolamento social. As famílias que conheço todas iniciaram o isolamento antes de qualquer decreto. > Enfim, embora seja muito interessante investigar todas as hipóteses, acho que a explicação pode vir de coisas mais simples. **Categorias:** COVID-19, Notícias **Tags:** covid-19 --- ### [Ao alocar recursos escassos, não se esqueçam da justiça sanitária](https://academiadepacientes.com.br/ao-alocar-recursos-escassos-nao-se-esquecam-da-justica-sanitaria/) **Published:** abril 27, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![Right Or Wrong Sign](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20566%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22566%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22566%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de Tumisu–148124No blog, que tem um propósito educativo e informativo, costumamos colocar definições das palavras menos familiares aos leitores. Normalmente ela vai figurar no texto com um link. Se tiver alguma dúvida, clique no link correspondente à palavra para tirar suas dúvidas. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) À medida em que instituições de saúde se aproximam do pico da pandemia de COVID-19, discute-se como distribuir de maneira proativa e ética os escassos recursos de assistência médica para tratar os doentes. O [noticiário](https://www.nytimes.com/2020/03/12/upshot/coronavirus-biggest-worry-hospital-capacity.html) está repleto de relatos sobre a grave inadequação das instalações (hospitais e principalmente leitos de UTI), o desencontro entre suprimentos, como respiradores, e necessidades esperadas, e a escassez de profissionais de saúde para gerenciar a crise. Normalmente reservada para cursos de bioética ou exercícios de planejamento de preparação para emergências, a questão da [justiça distributiva](https://pt.wikipedia.org/wiki/Justi%C3%A7a_distributiva) – que deve ser priorizada para tratamento contra uma doença potencialmente fatal – se tornou uma realidade cotidiana em outros países, principalmente na [Itália](https://www.washingtonpost.com/health/2020/03/15/coronavirus-rationing-us/). Estados mais afetados pela pandemia, como Nova York, Massachusetts e Califórnia, já prevêem ter que racionar os cuidados. Nos últimos anos, os setores de saúde pública dedicaram enorme atenção ao tratamento dos determinantes sociais da saúde \_ fatores sociais e estruturais iniciais que perpetuam a [iniquidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/iniquidade/) em saúde. Uma abordagem de justiça em saúde exige que analisemos fatores anteriores que levam a problemas de saúde, principalmente a maior [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de doenças crônicas. Essa abordagem não considera que a doença crônica seja distribuída igualmente entre as populações; a história de discriminação racial, desigualdade de renda e estigma baseado no status social perpetua [enormes disparidades no estado de saúde entre as populações](https://www.healthaffairs.org/do/10.1377/hblog20170817.061561/full/). Uma abordagem de justiça em saúde é tão importante durante um surto de doença infecciosa quanto em tempos normais. Pessoas com certos tipos de doenças crônicas provavelmente sofrerão doenças graves e morte se contrairem COVID-19. Como a [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de doenças crônicas está altamente correlacionada com raça e pobreza, não é de surpreender que estamos vendo disparidades raciais nos resultados do COVID-19. O CDC alerta que pessoas com [comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/) como [asma, doenças cardíacas e diabetes correm maior risco de doenças graves por causa do COVID-19](https://www.cdc.gov/coronavirus/2019-ncov/specific-groups/people-at-higher-risk.html). Existem [disparidades raciais e étnicas](https://minorityhealth.hhs.gov/omh/browse.aspx?lvl=2&lvlID=26) associadas a todas essas doenças crônicas. A asma, por exemplo, apresenta um risco significativo de complicações com o COVID-19. A [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de [asma é maior entre afro-americanos e porto-riquenhos](https://www.cdc.gov/asthma/most_recent_national_asthma_data.htm) adultos e os afro-americanos têm duas vezes mais chances de morrer de asma do que os brancos. [A pobreza também está altamente correlacionada com a asma](https://www.cdc.gov/asthma/most_recent_national_asthma_data.htm): 10,8% das pessoas pobres têm asma, em comparação com 6,5% dos não-pobres. É amplamente aceito que [o ambiente social](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3489274/) – incluindo pobreza, condições precárias de moradia, exposição à baixa qualidade do ar e estresse – desempenha um papel significativo na asma. Os primeiros dados demonstram que as pessoas de cor são desproporcionalmente mais propensas a contrair o COVID-19 e a morrer com isso do que os brancos. [Em Illinois,](https://www.kff.org/disparities-policy/issue-brief/communities-of-color-at-higher-risk-for-health-and-economic-challenges-due-to-covid-19/?utm_campaign=KFF-2020-Uninsured&utm_source=hs_email&utm_medium=email&utm_content=2&_hsenc=p2ANqtz-_UqLIoowVM) por exemplo, as minorias representam 39% da população do estado, mas respondem por 48% dos casos confirmados e 56% das mortes. Os negros, em particular, estão experimentando taxas significativamente mais altas de infecção e morte. Como [valor central da ética em saúde pública](https://www.healthaffairs.org/doi/full/10.1377/hlthaff.25.4.1053), a justiça exige que levemos em conta a desigualdade estrutural na tomada de decisões sobre a alocação de recursos. Além disso, dadas as correlações entre doença crônica e raça e etnia, a alocação com base no fato de um paciente ter ou não [comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/) provavelmente corroerá ainda mais a confiança nos sistemas de saúde pública, entre os grupos desfavorecidos. À medida que as comunidades médica e de saúde pública lidam com os dilemas éticos excruciantes à sua frente e tentam pesar diferentes valores éticos, como a utilidade \_ maximizando o maior benefício potencial de recursos limitados \_ e a igualdade \_ tratando igualmente grupos igualmente situados \_ a justiça exige que examinemos até que ponto priorizar a utilidade e a igualdade pode realmente discriminar aqueles que experimentam uma desvantagem social já acumulada. ![mendigo](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20533%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de wjgomes–547207Orientações recentes para instituições de saúde No auge da crise da COVID-19, a Sociedade Italiana de Anestesia, Analgesia, Reanimação e Terapia Intensiva (SIAARTI) publicou suas *[Recomendações de Ética Clínica para Alocação de Tratamentos em Terapia Intensiva, em Circunstâncias Excepcionais e com Recursos Limitados](http://www.siaarti.it/SiteAssets/News/COVID19%20-%20documenti%20SIAARTI/SIAARTI%20-%20Covid-19%20-%20Clinical%20Ethics%20Reccomendations.pdf)*. As recomendações do SIAARTI adotam uma abordagem decididamente utilitária. Eles sugerem que um limite de idade para admissão hospitalar pode ser necessário para “economizar recursos limitados que podem se tornar extremamente escassos para aqueles que têm uma probabilidade muito maior de sobrevivência e expectativa de vida, a fim de maximizar os benefícios para o maior número de pessoas”. Eles também recomendam que “[comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/) e status funcional” sejam avaliados para decidir quem recebe recursos escassos, como ventiladores. [Em um comentário no ](https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMsb2005114)*[New England Journal of Medicine](https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMsb2005114)* , de 23 de março, Ezekiel Emanuel e colegas avaliam um conjunto de valores éticos para desenvolver recomendações específicas para alocar recursos médicos escassos em hospitais dos EUA em resposta à epidemia. Como o SIAARTI, eles propõem que “maximizar os benefícios requer consideração do prognóstico \_ quanto tempo o paciente provavelmente viverá se tratado\_ o que pode significar dar prioridade a pacientes mais jovens e àqueles com menos condições coexistentes”. Eles rejeitam a alocação de atendimento por ordem de chegada, argumentando que, para pacientes com prognóstico semelhante, a igualdade exige que os recursos sejam distribuídos por alocação aleatória, como em uma loteria. ![idoso cadeira rodas](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20533%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de truthseeker08–2411480Tomada de decisões éticas em tempos de crise Diante de dilemas éticos tão difíceis, os especialistas em saúde pública e bioeticistas enfatizam a importância de uma deliberação proativa, racional e transparente que cuidadosamente leve em conta diferentes valores éticos. Uma abordagem proativa pode ajudar a evitar a tomada de decisão intempestiva e discricionária pelos profissionais de saúde na linha de frente, aliviando o significativo sofrimento moral que advém da decisão a respeito de quem deve viver e quem deve morrer. Durante uma pandemia, na qual decisões excruciantes em tempo real devem ser tomadas, o equilíbrio de valores éticos concorrentes se torna mais desafiador e ainda mais importante. Abordagens igualitárias, como a escolha aleatória (randomização), podem dar a impressão de que o sistema é justo, mas mascaram a desigualdade sistêmica que nossos sistemas de saúde e de saúde pública carregam consigo. A atenção às consequências involuntárias é de vital importância na busca de ações que sejam equânimes e justas. A maximização do benefício, priorizando o atendimento àqueles que não sofrem de [comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/), por exemplo, perpetuará as disparidades raciais e socioeconômicas existentes. Além disso, garantir que os pacientes não sejam priorizados para atendimento com base no status ou na capacidade de pagamento é crucial para preservar a igualdade de tratamento, usando critérios como se um paciente tem condições preexistentes pode, de fato, servir como um indicador (proxy) para raça e renda, e, assim, discriminar. Os profissionais de saúde, que testemunham todos os dias disparidades de saúde em suas comunidades, começaram a defender uma abordagem mais justa para a alocação de recursos. Em 7 de abril de 2020, o Escritório Executivo de Saúde e Serviços Humanos de Massachusetts emitiu uma *[Diretriz de Planejamento de Padrões de Cuidados de Crise para a Pandemia COVID-19](https://d279m997dpfwgl.cloudfront.net/wp/2020/04/CSC_April-7_2020.pdf)* para orientar os hospitais na alocação de recursos, caso haja escassez. Um grupo de 250 profissionais de saúde enviou [uma carta](https://docs.google.com/document/d/13kGxuxmIIdxbo3X2Kh_i7ruyelSsXBzEiQRL73KK_Vc/edit) ao governador Charlie Baker, rejeitando as orientações, que, muito parecidas com a emitida pelo italiano SIAARTI, priorizam os ventiladores para pacientes mais saudáveis. Os profissionais de saúde argumentaram que as diretrizes prejudicam pessoas de cor e outros grupos vulneráveis ​​que sofreram injustiça histórica. ![xadrez](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20533%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de George BeckerPara promover a justiça, tomar decisoes de baixo para cima Até agora, as abordagens éticas propostas para a alocação de escassos recursos de saúde em resposta à pandemia do COVID-19 priorizaram os valores da utilidade (maximização do benefício) e da igualdade em detrimento da justiça. Compreensivelmente, eles se concentraram em fornecer orientações específicas ao pessoal da linha de frente, que, em breve, poderá ser confrontado com a tomada de decisões em situação de crise. Mas, do ponto de vista da ética em saúde pública, não devemos perder de vista de que modo decisões de alocação de recursos podem impactar populações específicas. Nos níveis estadual e federal, há uma disputa caótica entre administradores de hospitais e agentes locais e estaduais para garantir suprimentos contactando individualmente fornecedores particulares e suplicando a funcionários do governo federal, ambos [competindo entre si por recursos escassos](https://www.forbes.com/sites/claryestes/2020/03/28/states-have-are-being-forced-into-bidding-wars-to-get-medical-equipment-to-combat-coronavirus/#56899ebe1cde). Isso tem implicações éticas significativas a respeito de que comunidades obtêm recursos; aqueles com maior poder e conexões provavelmente serão mais bem-sucedidas em garantir o que precisam. Os processos deliberativos nos níveis estadual e federal devem ser orientados por dados e incorporar uma perspectiva de justiça sobre como os recursos devem ser alocados. O mapeamento da necessidade de recursos usando não apenas os casos relatados em uma determinada área e capacidade atual de assistência à saúde, mas também dados demográficos que representam vulnerabilidade econômica e social e dados de vigilância sobre a [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) de [comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/) dentro de uma comunidade, ajudarão a impedir que recursos sejam indo para as instituições e populações de pacientes mais privilegiadas. Esse tipo de planejamento de baixo para cima não evitará a necessidade de planejamento das instituições de saúde de primeira linha, mas proporcionará ao público mais confiança de que as decisões de alocação estão sendo tomadas com justiça e equidade. Tradução de Cláudio Cordovil Fonte: [Health Affairs](https://www.healthaffairs.org/do/10.1377/hblog20200422.50144/full/?utm_source=Newsletter&utm_medium=email&utm_content=COVID-19%3A+Potential+Health+Care+Costs%2C+Prescribing+Controlled+Substances+By+Phone%2C++Protecting+Family+Caregivers%2C+Prioritizing++Resources%3B+Integrating+Health+And+Housing&utm_campaign=HASU&) **Categorias:** COVID-19, Notícias **Tags:** covid-19 --- ### [Vulnerabilidade e Oração da Serenidade](https://academiadepacientes.com.br/vulnerabilidade-e-oracao-da-serenidade/) **Published:** abril 26, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20510%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22510%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22510%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de Lê Minh**JANE L. EDWARDS** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Eu pensei muito sobre que abordagem dar a este blog; é uma situação tão difícil de se conceber. Metade de mim quer torná-lo leve e solidário, mas metade de mim tem pavor de estar sentada aqui esperando a morte chegar à minha porta. Sou imunodeprimida e classificada como de alto risco, o governo do Reino Unido me pediu para “me proteger” por 12 semanas, no mínimo. Isso significa que não devo sair de casa por três meses e devo afastar-me socialmente da minha família. Esta é uma mensagem dura de receber e me faz sentir-me muito vulnerável e deixa meus filhos estarrecidos. Usar a palavra “estarrecido” e não parecer ser exagerada é algo bem difícil. Esta situação não é normal, em qualquer sentido que se queira dar a esta palavra. Então, eu decidi dividir o blog em dois, um para os meus dias frágeis e outro para os meus dias mais positivos no confinamento. Não posso ignorar a verdade de quão vulnerável e frágil sou Estou doente, estou doente há oito anos, me sinto frágil e vulnerável há oito anos, mas sempre tentei ignorar o fato de que tenho uma doença crônica rara e séria. Sou bem-sucedida em fingir que tudo é bacana. No entanto, receber uma carta do governo dizendo para você ficar em casa, evitar o seu jardim e observar a distância social de sua família, realmente é um duro golpe. De repente, você está extremamente consciente de sua própria [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/); este não é um sentimento positivo. Tenho lido sobre pacientes sendo contatados pelo clínico geral, informando que eles não terão prioridade para um ventilador se receberem o diagnóstico de COVID-19. Entendo que o NHS \[o SUS britânico\] precisa tomar decisões difíceis. Ainda assim, gostaria de considerar as escolhas difíceis quando estiver naquela situação, não agora quando estou aqui sentada com meus filhos. Não posso dizer que ficarei feliz em não receber um ventilador. Claro, minha resposta agora é que eu quero lutar até o doloroso fim. Estou ciente de que essa não é a escolha de todos, todos temos o direito de tomar nossas próprias decisões. A questão é sobre o *timing*, a comunidade de pessoas com ‘[comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/)’ está assustada e não quero pensar agora que quando precisar de ajuda, ela não estará disponível. Para mim, toda essa informação está me deixando mais ansiosa. Sei que não podemos tratar todos com a mesma qualidade de serviço que o primeiro-ministro do Reino Unido recebeu quando foi internado, mas, por favor, não me abandone antes de iniciar minha luta. Em oito anos de testes, tratamento, contratempos, crises e medicamentos horríveis, nunca me senti tão vulnerável. Estou assustada. Não saio de casa há cinco semanas e não consigo compreender toda a situação. Estou tentando bloquear o mundo na minha cabeça, mas as informações estão em toda parte, e a maioria delas não se baseia em fatos, e tudo isso está gerando puro medo. Auto-isolamento e a oração da serenidade Nos meus dias mais positivos, estou tentando encontrar coisas para fazer, tentando me manter ocupada e tentando manter meu corpo em movimento. Alguns dias sou bem-sucedida nisso e outros dias sou verdadeiramente péssima. A autodisciplina e a determinação de começar todas as manhãs de novo são difíceis de encontrar dentro de mim. Quando você não tem para onde ir, é desafiador definir um cronograma ou uma lista de coisas a serem cumpridas e realmente cumpri-las. O mundo lá fora entra em sua cabeça e começa a te pregar peças. E se eu pegar? E se meus pais pegarem? Como posso impedir que o vírus penetre na minha vida? Como minha família e meus amigos reagirão se pegarem? Eles terão um caso moderado ou acabarão lutando por sua vida? Isso é demais para eu lidar todos os dias. Para mim, é mais fácil tentar imaginar que estamos de férias e ignorar as notícias e as mídias sociais. Estou tentando me concentrar apenas nas coisas que posso influenciar. É semelhante ao mantra dos Alcoólicos Anônimos retirado da [Oração da Serenidade](https://www.aa.org.br/sobre-o-a-a/categorias/sobre-a-a/oracao-da-serenidade) de Reinhold Niebuhr: Deus, dê-me graça para aceitar com serenidade as coisas que não podem ser mudadas, Coragem para mudar as coisas que devem ser mudadas e Sabedoria para distinguir uma coisa de outra.Reinhold Niebuhr **EU POSSO** controlar minha localização física (ficar em casa), minha atitude, minha agenda, meus níveis de atividade e minha dieta. **EU NÃO POSSO** mudar a maneira como o vírus age no mundo, o que as outras pessoas dizem ou como reagimos fisicamente ao vírus. Portanto, é um completo desperdício de minha energia me preocupar com essas coisas. Dois lados de cada história Em alguns dias estou positiva, e em outros eu só quero desabar em lágrimas, mas acho que esse é um sentimento normal para a maioria das pessoas em abril de 2020. Um dia, olharemos para trás neste momento, quando fomos atingidos por uma pandemia, nunca consideramos que ela fosse seriamente possível e nunca aprendemos com nossas ações. Não sei a que mudanças despertaremos quando formos libertados, de volta ao mundo dos vivos. No entanto, espero que o ódio que vem se formando nos últimos anos em todo o mundo seja rejeitado. Espero que nos unamos para combater esta crise universal. Algo positivo deve sair desse período horrível da história. Obrigado pela leitura, por favor, fique em segurança nestes tempos loucos. Jane Tradução de Cláudio Cordovil Fonte: [Chronic Illness: Learning to live behind my smile](http://chronicillness.co.uk/blog/post/3582a980-5328-4362-8c40-73dea2a68137) **Categorias:** COVID-19 **Tags:** covid-19 --- ### [Descaso e negligência rondam pessoas com autismo severo](https://academiadepacientes.com.br/descaso-e-negligencia-rondam-pessoas-com-autismo-severo/) **Published:** abril 25, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![111901901 carola1](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20624%20351%22%20width%3D%22624%22%20height%3D%22351%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22624%22%20height%3D%22351%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) O arco-íris era uma das grandes paixões de Caroline Maduro desde pequena. Ela costumava desenhá-lo em papéis e nas paredes. “Ela dizia que queria caminhar pelo arco-íris”, diz a dona de casa Graça Maduro, de 64 anos, ao se recordar da filha mais velha. São lembranças como a paixão pelo arco-íris que Graça procura guardar de Carola, como era chamada. A dona de casa luta para esquecer a imagem do caixão lacrado da filha, enterrada na tarde de 12 de abril em um cemitério de Petrópolis, região serrana do Rio de Janeiro, cidade em que a família mora. Carola morreu aos 30 anos. Ela foi considerada uma paciente com suspeita de covid-19, a doença causada pelo novo coronavírus. Em razão disso, a cerimônia de despedida dela teve de ser curta e reuniu poucas pessoas — seguindo as orientações da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para casos suspeitos ou confirmados do vírus. O que mais entristece a dona de casa, que se dedicou intensamente aos cuidados com Carola nas últimas décadas, é a solidão da filha antes de morrer. “Eu sempre cuidei dela com muito carinho e amor. Saber que ela morreu longe de mim e depois foi colocada em um caixão lacrado é uma sensação horrível”, diz à BBC News Brasil. Graça considera que o acompanhamento médico dado à filha foi inadequado. A dona de casa afirma que não houve uma apuração profunda do caso de Carola antes de passarem a considerá-la uma paciente como suspeita do novo coronavírus. “A minha filha estava em isolamento havia semanas, pois não saía de casa. Quem teve contato com ela também estava isolado”, declara. “Entendo que os profissionais de saúde estão sobrecarregados e, por isso, podem ter medo. Mas considerar uma paciente como suspeita de coronavírus, sem estudar a fundo o caso, e afastá-la da família em seus últimos momentos de vida é algo imensamente triste”, afirma a mãe. Dias depois da morte, Graça soube que não fizeram o teste para apurar se a filha realmente tinha o novo coronavírus. “Como consideram suspeita e não testam?”, questiona. Graça dedicava intensamente a vida aos cuidados com a filha mais velha, que tinha autismo severo A vida de Carola A [história de Carola](https://www.bbc.com/portuguese/brasil-49965706) com os pais nasceu quando ela tinha um ano e quatro meses. Graça e o marido, o microempresário Sérgio Maduro, adotaram a garota. Eles contam que a mãe biológica da menina decidiu doá-la, pois não tinha condições de cuidar da criança. Nos primeiros anos de vida, Carola apresentou dificuldades para caminhar, falar e socializar. Aos oito anos, foi diagnosticada com autismo severo. O Transtorno do Espectro Autista (TEA), conhecido popularmente como autismo, é uma desordem complexa do desenvolvimento cerebral caracterizada por dificuldades na socialização e comunicação, além de padrões de comportamentos repetitivos. Ele se manifesta em diferentes níveis. No mais severo, são necessários cuidados por toda a vida — e os pacientes costumam ter outras condições, como deficiência intelectual, transtornos de linguagem, epilepsia ou síndromes genéticas. Segundo um estudo de cientistas americanos, estima-se que, aproximadamente, uma a cada 59 crianças tenha alguma característica do TEA. Não há dados específicos sobre pessoas com o grau mais severo. Como costuma acontecer nos casos severos, Carola também tinha outras condições, como Transtorno Opositivo-Desafiador — caracterizado por um comportamento desobediente—, Transtorno Obsessivo-Compulsivo (TOC) e epilepsia. ![111901902 carola3](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20624%20447%22%20width%3D%22624%22%20height%3D%22447%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22624%22%20height%3D%22447%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Em razão das dificuldades, ela precisava de acompanhamento constante. As paredes do quarto dela eram forradas com placas de espumas coloridas, para evitar que Carola agredisse a si — o material foi colocado no cômodo após sucessivas crises nas quais ela bateu a própria cabeça na parede. Por conta das dificuldades da filha, Graça deixou a carreira de professora infantil e assistente social há mais de 20 anos. A dona de casa passou a se dedicar aos cuidados com Carola e com o caçula — ela engravidou quando a filha ainda era pequena. “Não havia nenhum lugar onde poderia deixá-la enquanto estava trabalhando. Tive de parar. Naquela época, já era difícil. Hoje, as dificuldades continuam as mesmas”, relata Graça. A história de Carola é um exemplo do autismo severo e da dedicação que os parentes das pessoas com essa condição precisam ter. Para relatar o que vivia com a filha e ajudar outras mães, Graça criou uma página no Facebook anos atrás. A página “O autismo em minha vida”, que hoje tem mais de 32 mil seguidores, se tornou referência entre pessoas que cuidam ou conhecem indivíduos com autismo severo. Foi na página que Graça revelou, em novembro de 2018, que a filha quase morreu após uma grave crise epiléptica que a acometeu enquanto dormia. Na época, Carola desenvolveu uma pneumonia aspirativa — infecção do pulmão causada pela aspiração de partículas que atingem as vias respiratórias e levam a sintomas como tosse e falta de ar. Em razão do episódio, ela passou dias em uma Unidade de Terapia Intensiva (UTI) até se recuperar. Os problemas causaram uma lesão cerebral que fez com que Carola parasse de andar sozinha. Desde então, ela passava grande parte de seus dias deitada. Em 2019, Carola apresentou diversas dificuldades ao longo dos meses, mas seguiu se desenvolvendo aos poucos. ![111901903 carola4](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20624%20361%22%20width%3D%22624%22%20height%3D%22361%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22624%22%20height%3D%22361%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A morte em meio ao coronavirus Na manhã de 10 de abril, uma sexta-feira, Carola não acordou. Ela teve uma broncoaspiração enquanto dormia — quando líquidos, alimentos ou até a saliva são aspirados para o pulmão. Uma ambulância a encaminhou para uma Unidade de Pronto Atendimento (UPA) de Petrópolis, onde recebeu os primeiros atendimentos. Na última vez em que Graça viu a filha, Carola estava sendo levada para a sala vermelha da unidade de saúde. “A minha filha estava sedada. Mas ainda assim, queria estar ao lado dela naquele momento”, lamenta. No dia seguinte, Carola foi levada para um hospital municipal de Petrópolis, especializado em pacientes com a covid-19, onde permaneceu entubada. A equipe que a acompanhou considerou que ela pudesse ter o novo coronavírus. “Ela não tinha o coronavírus. Isso pra mim sempre foi muito claro. A minha filha vivia reclusa com a gente. Até as sessões de fisioterapia, que ela fazia, foram suspensas no começo de março, para que ela não tivesse contato com pessoas de fora de casa. Só se ela pegou depois que chegou ao hospital”, afirma a mãe. ![111901905 carola5](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20624%20351%22%20width%3D%22624%22%20height%3D%22351%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22624%22%20height%3D%22351%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Graça acredita que a filha teve mais uma pneumonia aspirativa, como no fim de 2018. “Não apuraram a fundo o caso dela, apenas consideraram suspeita de covid-19 por ela estar com problemas respiratórios e pronto”, afirma a mãe. Em casos de suspeita do novo coronavírus, o paciente deve permanecer isolado. Quadros de pneumonia aspirativa são considerados comuns entre pessoas com problemas de deglutição, principalmente em decorrência de dificuldades neurológicas, como era o caso de Carola. Para argumentar que a filha não teve a covid-19, Graça cita o caso da morte do pequeno Arthur, filho da cearense Maria Inamá Araújo Santiago. O garoto morreu em 31 de março, aos três anos. Ele não teve direito a velório, pois também foi considerado um caso suspeito do novo coronavírus. Duas semanas depois, um exame apontou que ele não tinha o vírus. [Os médicos concluíram que ele morreu por pneumonia aspirativa](https://www.bbc.com/portuguese/brasil-52224628). Para Graça, assim como no caso de Arthur, a suspeita de que Carola pudesse ter a covid-19 foi equivocada. “Eles deveriam apurar melhor o que minha filha tinha, para que ela não ficasse sozinha. Eu sempre fui uma mãe presente e queria estar com ela”, lamenta. Os médicos chegaram a propor que Carola fosse tratada com cloroquina, remédio que vem sendo testado no combate à covid-19. “Eu não deixei, porque isso poderia prejudicá-la ainda mais. A minha filha tomava vários remédios e isso poderia piorar o quadro dela, principalmente porque eu não acredito que ela tivesse coronavírus”, justifica Graça. A decisão da mãe foi apoiada pelo médico que acompanhara Carola nos últimos anos. A dona de casa relata que desde que a filha foi levada para o hospital, sabia que ela tinha poucas chances de sobreviver. “A Carola estava muito mal. Eu não acredito que ela pudesse resistir. Mas o que me dói é saber que ela se foi sem que eu estivesse por perto”, diz. Na manhã de domingo, 12 de abril, Carola morreu. “A minha filha descansou, mas não queria que as coisas fossem dessa forma”, lamenta Graça. Horas mais tarde, ela e o marido participaram da cerimônia de despedida, em um cemitério de Petrópolis. “Queria muito ter visto a minha filha, mas era caixão lacrado e isso me deixou muito angustiada. Não ter visto o rostinho dela naquele momento me deu a sensação de que ela não morreu.” “A funerária pegou o corpo dela no hospital, embalou em um plástico e levou para o cemitério no caixão”, diz. Por ser um caso apontado como suspeita de covid-19, a cerimônia de despedida contou com poucos convidados, os pais e dois casais de amigos, e durou poucos minutos. “Foi uma situação horrível”, declara. “Te tiram o direito de velar o seu filho. As pessoas dizem que é só um corpo. Realmente é só um corpo, mas o velório é uma despedida, é uma forma de concretizar a morte. Mas nem isso a minha filha teve direito”, diz a dona de casa. ![111902079 carola6](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20624%20351%22%20width%3D%22624%22%20height%3D%22351%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22624%22%20height%3D%22351%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Carola morreu aos 30 anos. Médicos consideraram o caso dela como suspeita de covid-19, mas a mãe não acredita que a filha pudesse ter a doença, pois vivia em isolamento Sem exame Depois da morte da filha, Graça aguardou o resultado do exame da covid-19. “Disseram que deveria ficar pronto em uma semana”, relata. Porém, ela foi surpreendida dias após o falecimento de Carola. “Eu perguntei novamente sobre o exame e não tinham mais como me esconder, disseram que não foi feito.” “Trataram a minha filha como suspeita de covid-19. Me deixaram distante dela e sequer fizeram o teste. Era esse exame que eu aguardava para comprovar que agiram errado no acompanhamento da minha filha, pois tinha certeza de que daria negativo”, critica Graça. Os exames no Brasil são considerados insuficientes para atender a todos os casos. O Ministério da Saúde adquiriu novos lotes, que estão sendo distribuídos gradativamente pelo país. Ainda assim, a quantidade é considerada baixa, diante do crescimento exponencial de casos. A principal orientação do ministério é que pacientes graves com suspeita, como era o de Carola, sejam testados. A reportagem entrou em contato com a Prefeitura de Petrópolis. Por meio de assessoria de imprensa, os representantes do município não informaram se foi feito o teste de covid-19 em Carola. Eles justificam que não podem passar informações específicas sobre pacientes. “O sigilo médico é firme neste aspecto e não podemos burlar as determinações”, justifica, em nota encaminhada à BBC News Brasil. No atestado de óbito de Carola consta que ela morreu por uma sequência de problemas de saúde: insuficiência respiratória aguda, pneumonia, broncoaspiração, crise convulsiva e epilepsia. O documento não cita a suspeita de covid-19. Graça cobra respostas. Nos próximos dias, ela deve receber um documento com os detalhes do acompanhamento médico que a filha teve enquanto esteve internada. “Não vou descansar enquanto tudo não estiver esclarecido”, assevera. Nas próximas semanas, planeja tomar as medidas cabíveis. “Sempre tratei a minha filha da melhor forma possível. No final da vida, ela foi tratada feito um animal. Isso é muito triste para a minha família e não podemos deixar isso passar assim”, declara. Enquanto aguarda esclarecimentos, Graça tem evitado pensar no futuro. “A minha vida era a minha filha. Agora não sei o que vai ser daqui pra frente. A Carola me ensinou a viver. Me transformou em outra pessoa. Conviver com ela foi uma escola. Passei a valorizar aquilo que realmente tem valor. Aprendi muito. Tenho sentido muita falta dela.” A única certeza que Graça tem sobre os próximos meses é de que continuará com a página criada para retratar a rotina da filha. “Não vou parar, porque sei que ajuda muitas pessoas que têm parentes com autismo severo. É um assunto que precisa ser cada vez mais falado e esclarecido, para que as pessoas compreendam e para diminuir o preconceito”, pontua Graça. Para lidar com a saudade frequente, a dona de casa procura pensar que a filha está bem. “Agora ela vai poder brincar no arco-íris, como sempre quis.” Com informações da [BBC](https://www.bbc.com/portuguese/brasil-52390033?fbclid=IwAR3dKNSPjQIkzdtAGOREkLk1fTVxfnBFgKxmaYHP2k2xCBzCrpWSw2H1ots) **Categorias:** COVID-19, Notícias **Tags:** covid-19 --- ### [Anvisa autoriza primeiro produto à base de cannabis](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-autoriza-primeiro-produto-a-base-de-cannabis/) **Published:** abril 22, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20534%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22534%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22534%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Foto de Harrison Haines A autorização sanitária do primeiro produto à base de cannabis para ser comercializado no país foi publicada nesta quarta-feira (22/4). De acordo com a autorização divulgada no Diário Oficial da União, o produto é um fitofármaco, com concentração de THC de até 0,2%. O tempo total para análise do pedido de autorização foi de 42 dias, incluindo o prazo de apresentação de dados exigidos à empresa. Descontando esse prazo, a Anvisa levou 35 dias para avaliar a solicitação. Com a autorização concedida, a empresa pode iniciar a distribuição e comercialização do produto. Conforme a autorização, o fitofármaco poderá ser prescrito para os casos em que não há outras alternativas de tratamento com resultado satisfatório para doenças. Histórico A Anvisa aprovou, em dezembro do ano passado, a criação de uma nova categoria de produtos derivados de Cannabis. A Resolução aprovada entrou em vigor no dia 10 de março deste ano. A partir desta data, empresas interessadas em fabricar e comercializar o produto puderam solicitar o pedido de autorização à Agência. O regulamento prevê que o comércio será feito exclusivamente mediante receita médica de controle especial. As regras variam de acordo com a concentração de tetra-hidrocanabinol (THC). Nas formulações com concentração de THC de até 0,2%, o produto deverá ser prescrito por meio de receituário tipo B, com numeração fornecida pela Vigilância Sanitária local e renovação de receita em até 60 dias. Já os produtos com concentrações de THC superiores a 0,2% só poderão ser prescritos a pacientes terminais ou que tenham esgotado as alternativas terapêuticas de tratamento. Nesse caso, o receituário para prescrição será do tipo A, com validade de 30 dias, fornecido pela Vigilância Sanitária local, padrão semelhante ao da morfina, por exemplo. Como ficam as importações excepcionais? As importações de produtos derivados de Cannabis, como o canabidiol, continuam autorizadas de acordo com a Resolução [RDC 335/2020](http://www.in.gov.br/web/dou/-/resolucao-rdc-n-335-de-24-de-janeiro-de-2020-239866072). Para a solicitação desta autorização é necessário acessar a página de serviços do Governo Federal e preencher o formulário eletrônico para solicitar autorização para importação excepcional de canabidiol. **Categorias:** Notícias --- ### [Teste do Pezinho: Pesquisadores alemães recomendam triagem para Atrofia Muscular Espinhal](https://academiadepacientes.com.br/teste-do-pezinho-pesquisadores-alemaes-recomendam-triagem-para-atrofia-muscular-espinhal/) **Published:** abril 22, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![dna 4092762 640](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20412%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22412%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22412%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Pesquisadores na Alemanha descobriram que a triagem neonatal para atrofia muscular espinhal (AME) provavelmente seria benéfica, com base em evidências de que o diagnóstico e o tratamento precoces levam a um melhor desenvolvimento motor, como caminhar e sentar independentemente, menor necessidade de ventilação permanente e menor [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/). O Instituto de Qualidade e [Eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) na Assistência à Saúde (IQWiG) na Alemanha publicou suas descobertas em um relatório final, em nome do Comitê Conjunto Federal ([G-BA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/g-ba/)). O [G-BA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/g-ba/) é o mais alto órgão de tomada de decisões na área de saúde na Alemanha, que supervisiona o IQWiG, a agência responsável por avaliar a qualidade, eficácia e segurança dos tratamentos médicos. No momento, a triagem neonatal na Alemanha não inclui a AME. E como não havia estudos que comparassem especificamente os tratamentos em estágio inicial com os dados em estágio posterior, o IQWiG conduziu sua própria pesquisa, procurando evidências de apoio aos benefícios potenciais do rastreamento de crianças com AME na literatura médica existente. “Nenhuma evidência direta estava disponível para esta avaliação de benefício, ou seja, não havia estudos de intervenção comparativos da cadeia de triagem”, disse Andrea Steinzen, PhD, gerente de projetos do IQWiG, em um comunicado à imprensa. “Portanto, tivemos que compilar as evidências, usando várias peças do quebra-cabeça de estudos de tratamento e diagnóstico e seguindo a abordagem chamada “evidência vinculada “. Eles encontraram evidências em um ensaio clínico de Fase 3, randomizado e duplo-cego, controlado por procedimento simulado (NCT02193074) chamado ENDEAR, que avaliou a segurança e a eficácia da nusinersena em 121 bebês diagnosticados com AME (provavelmente com AME tipo 1). A AME é causada principalmente por mutações no gene SMN1 que resultam em baixa ou nenhuma produção de proteína SMN, que é fundamental para a saúde muscular. A nusinersena foi projetada para compensar a perda de proteína SMN, estimulando um segundo gene do neurônio motor de sobrevivência (SMN2). É administrada por via intratecal, ou seja, uma injeção diretamente no canal medular. Nesse estudo, uma análise de subgrupo descobriu que os bebês se beneficiavam do início precoce do tratamento (administrado no máximo 12 semanas após o início dos sintomas), em comparação com o início posterior do tratamento, em termos de realização de marcos motores e tempo até a morte ou ventilação permanente, segundo o estudo. medidas primárias. A pedido do IQWiG, a fabricante realizou uma comparação entre o início da terapia pré-sintomático e o início sintomático precoce. Esses dados vieram do estudo NURTURE em andamento (NCT02386553), um estudo de Fase 2 que inclui 25 crianças, com maior probabilidade de ter AME tipo 1 ou 2, que foram geneticamente identificadas com mutações na AME com menos de seis semanas de idade e tratadas com nusinersena antes de os sintomas começarem a se desenvolver. Os primeiros resultados do estudo apresentado na Reunião Anual da Academia Americana de Neurologia de 2019 mostraram que nenhum dos bebês tratados necessitava de ventilação permanente ou traqueostomia (um tubo para ajudar nas dificuldades respiratórias), todos eram capazes de sentar sem apoio e engolir, e alguns eram capazes de andar com assistência, enquanto alguns podiam andar por conta própria. “Para o relatório final, por nossa insistência, o fabricante forneceu uma peça crucial do quebra-cabeça para avaliar os efeitos do início do tratamento mais cedo, o que levou a uma indicação de um benefício da triagem para recém-nascidos”, disse Steinzen. “Quanto mais cedo o tratamento começar, mais positivamente o curso da doença será influenciado”. Não foram encontradas diferenças nos efeitos adversos em nenhum dos estudos ao comparar o momento do tratamento. Além disso, como os dois estudos duraram menos de um ano, não estavam disponíveis conclusões sobre os efeitos a longo prazo. Os procedimentos atuais de teste foram considerados adequados para a triagem neonatal, como apoiado pela revisão de quatro estudos adicionais. Uma das limitações da triagem neonatal é que os dados de crianças com AME infantil não podem ser extrapolados para outras formas de AME. Além disso, medidas de rastreamento precoce podem evocar questões éticas naqueles identificados com provável doença de início tardio em relação aos benefícios do tratamento pré-sintomático. \*Atualmente, nos EUA, os programas de triagem neonatal para AME estão disponíveis em 18 estados, aguardando mais estados no processo de fazê-lo.\* Fonte: **Categorias:** Notícias --- ### [Vitória das pessoas com deficiência contra a discriminação em UTIs](https://academiadepacientes.com.br/vitoria-das-pessoas-com-deficiencia-contra-a-discriminacao-em-utis/) **Published:** abril 21, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![Coronavirus News on Screen](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20533%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de Markus Spiske ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Ao longo da semana você leu aqui notícias sobre suspeita de despriorização de pessoas com deficiência e doenças raras quando diante da necessidade de ir para um leito de UTI ou ventilador. Práticas abomináveis vistas com extrema preocupação pela Eurordis estariam sendo praticadas em países da Europa e nos Estados Unidos. Agora, diante da indignação suscitada entre minorias e pessoas com deficiências o Estado de Massachussets revisou diretrizes que discriminavam pessoas em desvantagem. O Estado de Massachusetts (EUA) está revendo as diretrizes [divulgadas anteriormente,](https://www.wbur.org/commonhealth/2020/04/07/icu-ventilator-triage-massachusetts-covid-19-coronavirus) que a equipe do hospital iria usar para decidir quem iria receber ou não um ventilador diante de um crescimento exponencial no número de pacientes da COVID-19. As modificações são uma resposta à indignação de comunidades de minorias e de pessoas com deficiências que se preocupavam com a possibilidade de serem penalizadas por doenças que são o resultado de iniquidades em saúde ou problemas que não afetam suas chances de sobrevivência a longo prazo. Isso pode incluir alguém que tenha vivido uma vida produtiva ainda que com balões de oxigênio por décadas ou um paciente negro com asma agravada por conta do local onde vive. O Departamento de Saúde Pública (DPH) de Massachusetts diz que as alterações ao documento, intitulado [Diretrizes para o planejamento de padrões de atendimento de crises para a pandemia COVID-19](https://www.documentcloud.org/documents/6843353-Revised-Crisis-Standards-of-Care-Planning-Guidance.html), reconhece que a pobreza e o racismo podem prejudicar a saúde de uma pessoa. As novas diretrizes observam que uma deficiência por si só não deve ser a base para uma decisão sobre quem recebe um leito de UTI ou um ventilador. As diretrizes agora atualizadas afirmam que as decisões devem ser tomadas com base na chance de sobrevivência a curto prazo do paciente. As condições médicas que possam afetar seu prognóstico a longo prazo não fazem mais parte de um sistema de pontuação que os médicos e outros usarão se precisarem escolher entre pacientes que precisam de um leito de UTI e ventilador. “Essas diretrizes voluntárias foram trabalho de um grupo consultivo com vasta experiência em medicina, ética e saúde pública e foram revisadas para refletir a contribuição direta das partes interessadas no desenvolvimento de diretrizes que esclareçam as preocupações em relação à equidade e disparidades”, disse um porta-voz da DPH em um comunicado. “As recomendações foram criadas para evitar preconceitos involuntários contra pessoas de cor, pessoas com deficiência e outros membros da comunidade que são marginalizados”. O documento enumera uma longa lista de fatores que os funcionários do hospital não devem levar em conta em suas decisões, como raça, deficiência, sexo, status de imigração e orientação sexual. Mas alguns membros dessas comunidades disseram que essa lista não evitaria a discriminação enraizada em um viés inconsciente \_ e decisões injustas sobre cuidados que salvam vidas. Com essas mudanças, o DPH também exige que os hospitais [notifiquem as autoridades estaduais de saúde](https://www.mass.gov/doc/csc-data-reporting-order/download) antes que a equipe clínica empregue estas diretrizes, para que aquele órgão possa monitorar o processo. A DPH está sugerindo que os hospitais incluam Oficiais de Diversidade em comitês que revisam o uso dessas diretrizes. E o departamento está reunindo um grupo consultivo sobre iniquidades em saúde. Fonte: [WBUR](https://www.wbur.org/commonhealth/2020/04/20/mass-guidelines-ventilator-covid-coronavirus) **Categorias:** COVID-19 **Tags:** covid-19 --- ### [Vídeo de novo ministro viraliza e gera confusão nas redes sociais](https://academiadepacientes.com.br/video-de-novo-ministro-viraliza-e-gera-confusao-nas-redes-sociais/) **Published:** abril 17, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Não se fala de outra coisa nas redes sociais. A internet descobriu um vídeo do recém-nomeado ministro da saúde, Nelson Teich, onde ele supostamente afirma que profissionais da saúde, quando tiverem recursos limitados, deverão levar em conta a idade do paciente ao escolher entre investir no tratamento de idosos ou de jovens. **Não é verdade! A fala foi editada e descontextualizada.** A fala, **tal como editada na versão agora viralizada**, nas redes sociais poderia induzir o internauta a achar que Teich estaria abordando como decidir quem deve viver e quem deve morrer em tempos de COVID-19 É importante lembrar, a bem da verdade, que a fala ora viralizada nas redes sociais é **trecho extraído de um vídeo (veja acima) no canal da TV Oncoguia, publicado no dia 25 de abril de 2019**. A transcrição da fala no video editado que está nas redes sociais é a seguinte: *“Como você tem dinheiro limitado, você vai ter que fazer escolhas, então você vai ter que definir onde você vai investir. Então, eu tenho uma pessoa que é mais idosa, que tem uma doença crônica, avançada, e ela teve uma complicação. Para ela melhorar, eu vou gastar praticamente o mesmo dinheiro que eu vou gastar para investir num adolescente, que está com um problema. O mesmo dinheiro que eu vou investir lá, é igual. Só que essa pessoa é um adolescente que vai ter a vida inteira pela frente, e o outro é uma pessoa idosa, que pode estar no final da vida. Qual vai ser a escolha? Duas coisas importantíssimas na saúde hoje são: o dinheiro é limitado e você tem que trabalhar com essa realidade. A segunda coisa é que escolhas são inevitáveis. Quais vão ser as escolhas que você vai fazer, né?”* Diante do fato, o [Instituto Oncoguia](http://www.oncoguia.org.br/) fez divulgar um comunicado nas redes sociais onde se lê o seguinte: *ATENÇÃO!* *CIRCULAÇÃO DE VÍDEO RECORTADO E FORA DE CONTEXTO* *Informamos que o video que tem circulado do recém-nomeado ministro da saúde Nelson Teich foi editado e tirado do seu contexto original, nao tendo qualquer referência a decisões atuais em relação ao coronavírus , como tem sido sugerido pela edição.* *O conteúdo é de 2019 e foi originalmente produzido e divulgado pelo Oncoguia, em parceria com o Oncologia Brasil, como parte de nosso Forum Nacional Oncoguia, Neste forum discutimos tecnicamente vários temas relacionados ao câncer.* *Seguiremos levando informação de qualidade e verdadeira para todos, defendendo os direitos do paciente e lutando por politicas publicas sustentaveis e baseadas em evidências.* *Por fim desejamos sorte e um bom trabalho ao novo Ministro.* No pronunciamento onde o Presidente da República apresentou o novo Ministro da Saúde (16/4), Teich assim se pronunciou sobre as relações entre vidas humanas e economia em tempos de pandemia. *“Essas coisas não competem entre si. Elas são completamente complementares. Quando você polariza uma coisa dessas, você começa a tratar como se fosse pessoas versus dinheiro, o bem versus o mal, empregos versus pessoas doentes. E não é nada disso”.* **Minha posição sobre o assunto**: A grande imprensa realmente se precipitou ao repercutir o vídeo editado sem checar a veracidade e contexto da afirmação. Checagem de fatos é o que diferencia o bom jornalista do blogueiro. É ato de má-fé editar o video e tirá-lo do contexto, visando criar mais estresse em uma população já de todo vulnerabilizada pelos impactos psicossociais da pandemia. A fala, vista em seu contexto, [na integra do video que a TV Oncoguia](https://www.youtube.com/watch?v=29hE_ONQ8bE) divulgou à época, e do qual foi pinçado o trecho hoje polêmico, espelha com fidelidade o pensamento de todos aqueles que conhecem alguns rudimentos de Economia da Saúde ou mesmo daqueles que a conhecem profundamente. Pode-se discutir se é adequado decidir quem deve viver ou quem deve morrer através de fórmulas matemáticas da Economia, mas não há que se discutir que este é o pensamento corrente de qualquer pessoa que fale de Economia da Saúde, sem maiores cautelas verbais. O problema é que **o conflito [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) econômica x equidade** é bastante difícil de resolver e muitas vezes não terá resposta satisfatória. O fato é que **a Economia é a ciência da administração de recursos escassos** e nenhum país do mundo conseguiu suprir todas as necessidades de saúde de toda a sua população. Se os recursos fossem plenos (e nunca são!) não haveria polêmica. Bastaria *entregar* tudo de que alguém precisasse em termos de Saúde. O que nos resta fazer é **discutir amplamente com a sociedade** **uma forma ética de alocar recursos em saúde, que não penalize ainda mais os grupos mais vulneráveis da sociedade, como os doentes raros** por exemplo. No mais, é acompanhar as ações do novo ministro da saúde desejando-lhe sorte e coragem na empreitada. Estaremos monitorando suas ações de algum modo com o Radar ATS, especialmente no que diz respeito a seu impacto na vida dos doentes raros, em termos de incorporação de tecnologias da saúde ao SUS. **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** custo-efetividade --- ### [Rede de Pessoas com Deficiência manifesta preocupação com discriminação na pandemia](https://academiadepacientes.com.br/rede-de-pessoas-com-deficiencia-manifesta-preocupacao-com-discriminacao-na-pandemia/) **Published:** abril 15, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A Rede Brasileira de Inclusão da Pessoa com Deficiência (Rede-In), que congrega 17 organizações da sociedade civil divulgou uma nota onde conclama o Estado brasileiro e, principalmente os profissionais de saúde, a observarem o “rigoroso cumprimento das normas que garantem às pessoas com deficiência e suas famílias o acesso a direitos em situações de emergência humanitária. No documento, a Rede-In reivindica providências imediatas no sentido de: - Garantir a estas pessoas acesso à informação e à comunicação sobre medidas de enfrentamento da pandemia de Covid-19 por meio recursos de acessibilidade a elas adequados (p.ex.: audiodescrição, Libras, Braille, etc.). - Assegurar que não seja negado às pessoas com deficiência, nos atendimentos ou internações em unidades de saúde, o direito de se comunicarem em igualdade de condições com as demais pessoas, por meio da comunicação alternativa, de recursos de acessibilidade ou de outros que se fizerem necessários. - Implementar protocolos que garantam que estas pessoas, em situações excepcionais, possam se fazer acompanhar por um cuidador durante o período de internação. Na impossibilidade desta providência, que seja garantida a participação do médico que acompanha o paciente na tomada de decisões pela equipe médica responsável. - Implementar medidas visando o acolhimento e adequado atendimento destas pessoas, quando em situação de rua. - Garantir às/aos trabalhadoras/es com deficiência que podem ter sua condição de saúde agravada por eventual contágio pelo vírus SARS-CoV-2 , e também àqueles/as que assistem seus dependentes com deficiência, o direito de desempenhar suas atividades de modo remoto, como recomendado pelo Ministério Público do Trabalho na Nota Técnica conjunta nº 3/2020. - Assegurar que estas pessoas exercitem seu direito ao consentimento prévio, livre e esclarecido em todas as decisões relativas ao tratamento médico decorrente da Covid-19. - Considerá-las como público prioritário na Campanha Nacional de Vacinação Contra a Gripe já em curso, ante a maior suscetibilidade de grande parcela dessa população ao vírus SARS-CoV-2. - Dispensar às pessoas com deficiência a mesma qualidade de serviços dispensada às demais pessoas. - Adotar medidas preventivas e dissuasórias , em caráter de urgência, com relação a casos de violência doméstica perpetrada por cuidadores/as, familiares e/ou cônjuges contra pessoas com deficiência durante o período de isolamento domiciliar. - Evitar que diretrizes do Ministério da Saúde sobre critérios de prioridade para a distribuição de leitos de UTI permitam que pessoas com deficiência sejam preteridas, com base nos impedimentos das funções ou estruturas dos seus corpos, sob pena de violação dos princípios da dignidade humana, da igualdade de oportunidades, da não discriminação e do respeito e aceitação das pessoas com deficiência como parte da diversidade humana e da humanidade. - Que os órgãos do Sistema de Garantia de Direitos de pessoas com deficiência e o Sistema Único de Assistência Social (Suas) garantam o acolhimento destas pessoas nos casos em que seus/suas cuidadores/as precisarem ser internados/as ou colocado/as em isolamento em razão da Covid-19. O documento também sugere medidas a serem adotadas junto a pessoas com deficiência, especialmente idosas, que residam em instituições de longa duração. A Nota conclui com a afirmação de que a Rede-In considera essencial que os agentes públicos do Executivo e as autoridades na área da saúde, reconheçam o igual valor da vida humana, sem nenhuma forma de discriminação, e a imprescindibilidade de atendimento das necessidades específicas dessas pessoas com equidade. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/04/manifesto-rede-in-deficiencia-doenças-raras.pdf” title=”manifesto rede-in deficiencia doenças raras”\] Quem assina a Nota? Federação Brasileira das Associações de Síndrome de Down (FBASD) ; Associação Nacional de Membros do Ministério Público em Defesa das Pessoas com Deficiência e Idosos (AMPID); Escola de Gente – Comunicação em Inclusão; Instituto Jô Clemente (IJC); Rede Brasileira do Movimento de Vida Independente (Rede MVI) ; Associação Brasileira por Ação pelos Direitos das Pessoas com Autismo (ABRAÇA) ; Associação de Pais, Amigos e Pessoas com Deficiência, de Funcionários do Banco do Brasil e da Comunidade (APABB); Coletivo Brasileiro de Pesquisadores e Pesquisadoras dos Estudos da Deficiência (MANIGATA) ; Associação Brasileira de Ostomizados – ABRASO; Mais Diferenças – Educação e Cultura Inclusivas; Organização Nacional da Diversidade Surda (ONAS); Visibilidade Cegos Brasil; Associação Nacional de Emprego Apoiado – ANEA; Associação dos Familiares Amigos e Portadores de Doenças Graves – AFAG; Coletivo Feminista Helen Keller; Instituto Rodrigo Mendes e Amankay Instituto de Estudos e Pesquisas Outros documentos da Rede-In [podem ser encontrados na Internet](http://www.ampid.org.br/v1/rede-brasileira-de-inclusao-da-pessoa-com-deficiencia-2/) **Categorias:** COVID-19 **Tags:** covid-19 --- ### [Entidade sugere que pessoa com deficiência seja considerada "grupo de risco"](https://academiadepacientes.com.br/entidade-sugere-que-pessoa-com-deficiencia-seja-considerada-grupo-de-risco/) **Published:** abril 15, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O presidente do Conselho Nacional dos Direitos da Pessoa com Deficiência (Conade), Marco Antônio Castilho, sugeriu nesta terça-feira (14) à comissão externa que discute ações de combate à pandemia de Covid-19 a inclusão imediata de pessoas com deficiência (PCDs) no grupo de risco para o novo coronavírus (SARS-CoV-2). Atualmente já estão nesse grupo prioritário: idosos, pessoas com doenças crônicas, gestantes e mães de recém-nascidos. “Tenho informações de pessoas com deficiência que, ao chegarem a unidades públicas de saúde, tiveram negado o direito à ventilação mecânica porque não estão inseridas no grupo prioritário”, observou Castilho. “Isso é muito grave”, completou. O deputado Eduardo Barbosa (PSDB-MG[)](https://www.camara.leg.br/deputados/74655), por sua vez, alertou para situações em que pessoas com deficiência venham a ficar desassistidas na própria casa em razão da internação de outros membros da família. “A política de assistência social e instituições que trabalham com acolhimento vão precisar identificar e dar apoio a pessoas que fiquem sozinhas ou estejam assistidas por vizinhos”, disse. Castilho também criticou a lentidão do Ministério da Saúde em desenvolver ações voltadas a pessoas com deficiência e propôs que informações oficiais sobre a doença passem a ser divulgadas em formato acessível a todos os brasileiros. Ventiladores Na videoconferência, Ângelo Gonçalves, do Ministério da Saúde, não comentou a inclusão de PCD no grupo de risco, mas assegurou que a Lei Brasileira de Inclusão será respeitada. “Não faltarão ventiladores nem prioridade no atendimento”, disse. Já Rodrigo Machado, do Ministério da Mulher, da Família e dos Direitos Humanos, afirmou que a acessibilidade já está presente em versões atualizadas de documentos divulgados. Ele disse ainda que foi enviado ofício às emissoras de rádio e TV cobrando transmissões em Libras, áudio transcrição e legendas. “Estamos trabalhando também para uma cartilha com informações acessíveis sobre o auxílio emergencial”, disse. A senadora Mara Gabrilli, que é cadeirante, comentou sugestões recebidas por meio de um questionário distribuído a famílias de PCD. “O que mais chamou atenção foi uma necessidade financeira urgente. Algumas famílias estão passando fome”, disse. Segundo ela, as famílias também estão preocupadas com a saúde mental durante a pandemia. “Não consigo parar de pensar na situação dos autistas hoje em isolamento”, disse. Acesso ao BPC Secretária de Assistência Social no Ministério da Cidadania, Mariana Neris disse que o governo trabalha para facilitar o acesso ao BPC durante a pandemia e deverá anunciar, em breve, uma medida provisória destinando R$ 2 bilhões para o Sistema Único da Assistência Social (SUAS). “Um grupo significativo de pessoas com deficiência deve ser alcançado por essa medida”, disse. Ex-secretária Nacional de Promoção dos Direitos da Pessoa com Deficiência, Izabel Maior cobrou ação do SUAS e sugeriu a testagem de todos os profissionais cuidadores que atuam em instituições de longa permanência, casas-lares, residências inclusivas ou antigos abrigos. “Se eles não tiverem com saúde, não teremos quem atenda essa população”. Fundo do Idoso Já a relatora do colegiado, deputada[ ](https://www.camara.leg.br/deputados/164360)Carmen Zanotto (Cidadania-SC), defendeu a liberação de recursos do Fundo do Idoso e Fundo de Assistência Social para que esses profissionais tenham acesso garantido a equipamentos de proteção individual (EPIs). O coordenador da comissão externa, deputado[ ](https://www.camara.leg.br/deputados/204450)Dr. Luiz Antonio Teixeira Jr. (PP-RJ), anunciou que a comissão externa deverá realizar em breve três audiências públicas para debater, além da situação de EPIs e da testagem, protocolos de tratamento e terapias usadas no combate ao novo coronavírus, o que envolve medicamentos como a hidroxicloroquina, a dexametasona e o plasma convalescente, entre outros. Estava prevista para esta quarta-feira, às 9h30, uma reunião do colegiado para definir projetos de consenso que poderão ser encaminhados ao presidente da Câmara, Rodrigo Maia, para inclusão na pauta do Plenário. Com informações da [Agência Câmara de Notícias](https://www.camara.leg.br/noticias/653979-ENTIDADE-SUGERE-A-COMISSAO-EXTERNA-QUE-PESSOA-COM-DEFICIENCIA-INTEGRE-GRUPO-DE-RISCO-DA-COVID-19) Reportagem – Murilo Souza Edição – Roberto Seabra **Categorias:** COVID-19 **Tags:** covid-19 --- ### [Pompe e Mesotelioma de Pleura com consultas públicas na CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/pompe-e-mesotelioma-de-pleura-com-consultas-publicas-na-conitec/) **Published:** abril 14, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20250%20250%22%20width%3D%22250%22%20height%3D%22250%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22250%22%20height%3D%22250%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A COVID-19 está aí, mas a vida parece que tem que continuar. A [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) fez anunciar, no *Diário Oficial da União (DOU)*, em 25 de março, em plena pandemia, duas novas consultas públicas, com prazo final para contribuições dos interessados **NO DIA DE HOJE!** Trata-se de notícia boa e/ou ruim. Depende do referencial, como diria seu professor de Física. Boa, porque, de fato, os pacientes não podem esperar e já se observam impactos no ciclo da assistência farmacêutica em doenças raras em vários países do mundo. Ruim, porque, com as pessoas mais preocupadas em manter-se vivas, a mobilização para participação nas consultas públicas provavelmente será menor do que a desejada. Seria esta a intenção? Outra notícia não muito boa foi a decisão de **não-incorporação do riociguate** (Bayer) para o tratamento de um determinado tipo de hipertensão pulmonar. São [consultas públicas](http://conitec.gov.br/consultas-publicas#consultas) para o [PCDT da Doença de Pompe](http://conitec.gov.br/consulta-publica-avalia-pcdt-para-doenca-de-pompe) e para avaliação de [propostas e diretrizes para diagnóstico e tratamento do Mesotelioma Maligno de Pleura](http://conitec.gov.br/consulta-publica-avalia-proposta-de-diretrizes-para-diagnostico-e-tratamento-do-mesotelioma-maligno-de-pleura-no-sus) (MMP). Para saber o que é um PCDT clique [aqui](https://www.youtube.com/watch?v=orcW1TmhSD4) Demandado pelo próprio Ministério da Saúde, o PCDT sob consulta para Doença de Pompe foi elaborado após a incorporação, em outubro do ano passado, do medicamento alfa-alglicosidase como opção terapêutica. Com recomendação inicial favorável do Plenário (veja [aqui](http://conitec.gov.br/images/Consultas/Relatorios/2020/PCDT_DoencaPompe_CP_13_2020.pdf) o relatório inicial), o PCDT orienta critérios para diagnóstico e monitoramento desses pacientes, além do tratamento medicamentoso e não-medicamentoso. O que é a Doença de Pompe? A doença de Pompe é uma condição genética rara, causada pela deficiência da enzima GAA (alfa-alglicosidase ácida) que, em falta, provoca um acúmulo excessivo de glicogênio, principal reserva energética das células do fígado e músculos. Essa alteração gera disfunções no funcionamento celular que podem levar ao enfraquecimento muscular progressivo, insuficiência cardíaca e respiratória e até mesmo a morte. Há, no Brasil, em torno de 106 pacientes em tratamento com a terapia de reposição enzimática (TRE) com a alfa-alglicosidase. Essa é a única opção farmacológica existente no mundo para tratar a doença. O diagnóstico precoce e o acompanhamento adequado em atendimento especializado são essenciais para bons resultados do tratamento e redução das complicações. As contribuições enviadas durante a Consulta Pública, **CUJO PRAZO TERMINA HOJE!** , auxiliam a elaboração deste PCDT. Nesse momento, especialistas, pacientes, profissionais de saúde e demais envolvidos com o tema podem opinar sobre a proposta do texto do PCDT. Para participar, clique [aqui](http://formsus.datasus.gov.br/site/formulario.php?id_aplicacao=55034). O pediatra e alergista Welton Correia Alves, que vive com Doença de Pompe e é presidente da Associação Brasileira de Pompe (Abrapompe), aponta problemas no PCDT. “Um deles é o fato de se ter um longo período para firmar o diagnóstico em uma doença que tem sintomas e sinais iniciados na infância e adolescência. Quando este paciente chegar à vida adulta, não poderá candidatar-se ao tratamento, porque o PCDT só contempla pessoas com menos de 17 anos de idade. Ele também critica o discutível conceito de ‘economia para os cofres públicos’ embutido na proposta de PCDT , ora em consulta pública. “Não há razão para excluir os pacientes adultos de Doença de Pompe do acesso ao medicamento”. E prossegue “É um equívoco que deve ser corrigido, pois o remédio produz efeitos e mantém a qualidade de vida desses pacientes”. Welton adverte que a não ser revisto este critério de exclusão “serão mantidas as ações judiciais de interessados e o próprio Estado estará patrocinando a judicialização da saúde, com custos maiores que o do próprio tratamento, tanto para o paciente como para o Estado, que tem que comprar sem planejamento e com preço maior”. #### Mesotelioma Maligno de Pleura (MMP) A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) quer ouvir a sociedade sobre a proposta de texto para as Diretrizes Diagnósticas para Mesotelioma Maligno de Pleura (MMP). O documento irá sistematizar e padronizar os procedimentos diagnósticos disponibilizados no SUS e direcionar os cuidados e o tratamento. A proposta é, com a elaboração dessas orientações, traçar a real dimensão dos casos da doença no país, passo fundamental para gerir as ações do Ministério da Saúde relacionados ao tema. O que é o Mesotelioma Maligno de Pleura (MMP)? O MMP é um câncer raro que acomete as membranas que envolvem os pulmões. Está associado à exposição ocupacional e ambiental a fibras de asbesto ou amianto. O asbesto é constituído por feixes de fibras minerais finas e longas facilmente separáveis, que tendem a produzir um pó de partículas que podem ser facilmente inaladas ou engolidas. Esse material é utilizado na indústria para produção de isolante térmico, acústico e elétricos. Os sintomas mais frequentes da doença são dispneia, dor torácica, tosse, perda de peso, perda ou diminuição da força física e fadiga. O MMP deve ser investigado em indivíduos acima de 30 anos, que apresentem no raio x derrame pleural associado a um destes sintomas e que tenham sido expostos por um longo período ao asbesto. Para um diagnóstico correto é necessário verificar o histórico do paciente, os exames físicos, patológicos e de imagem. Especialistas, pacientes, profissionais de saúde e demais envolvidos com o tema podem opinar sobre a proposta do texto das diretrizes diagnósticas do MMP. **O PRAZO TERMINA HOJE !!!** Para participar, basta clicar [aqui](http://formsus.datasus.gov.br/site/formulario.php?id_aplicacao=55041). #### RIOCIGUATE ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20628%20419%22%20width%3D%22628%22%20height%3D%22419%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22628%22%20height%3D%22419%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) E não foi dessa vez, infelizmente! O riociguate, comercializado pela Bayer S.A sob a marca AdempasⓇ, único tratamento medicamentoso disponível para a hipertensão pulmonar tromboembólica crônica (HPTEC) inoperável ou recorrente persistente. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) optou por [não incorporar](http://conitec.gov.br/images/Relatorios/Portaria/2020/Portaria_SCTIE_11_2020.pdf) o medicamento ao SUS. Isso depois de apontarmos nesse blog [vícios prováveis destes processos de avaliação](https://academiadepacientes.com.br/2020/01/06/transparencia/) e depois de a Consulta Pública ter recebido 3.384 contribuições da sociedade, sendo que 90% delas positivas. A [Associação Brasileira de Amigos e Familiares de Portadores de Hipertensão Arterial Pulmonar](http://www.respirareviver.org.br/) (Abraf) pretende recorrer da decisão. Nas palavras de sua dirigente, Paula Menezes, ela “desrespeita os preceitos da administração pública, as evidências científicas e o direito à vida e à saúde”. Com informações da [CONITEC](http://conitec.gov.br/) **Categorias:** Radar ATS --- ### [Feliz Páscoa !!!!](https://academiadepacientes.com.br/feliz-pascoa/) **Published:** abril 12, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20683%201024%22%20width%3D%22683%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22683%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Não categorizado --- ### [COVID-19/ Vidas X Empregos: um falso dilema?](https://academiadepacientes.com.br/covid-19-vidas-humanas-ou-economia-o-que-deve-prevalecer/) **Published:** abril 10, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** #### ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20467%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22467%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22467%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ***No fim de março, o mundo testemunhou um debate no mínimo inusitado, que surgiu no rastro do início da pandemia, [primeiramente nos EUA](https://noticias.r7.com/internacional/trump-diz-agora-que-economia-e-segunda-prioridade-31032020). Tratava-se de um debate bastante familiar aos doentes raros que lutam para conseguir acesso a medicamentos de alto custo: “o que deve vir primeiro? Vidas humanas ou economia?”. Por uma curiosa ironia, o debate sobre a [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) das vidas dos doentes raros transportou-se assim, como uma maldição perversa, para a sociedade a nível planetário. Convidamos Emmanoel Boff, professor da Universidade Federal Fluminense, para destrinchar essa polêmica para você, leitor(a). O resultado você lê abaixo.*** #### emmanoel boff ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)No debate sobre que tipo de política pública adotar para lidar com uma pandemia da gravidade da COVID-19, um primeiro dilema parecia inevitável graças à polarização da nossa sociedade: deve-se adotar uma política de isolamento social mais frouxa, para preservar empregos e renda? Ou uma política mais estrita, para preservar vidas? Tão logo a discussão teve início, instituições como o Fundo Monetário Internacional (FMI) e a Organização Mundial de Saúde (OMS) apontaram o falso dilema entre vidas e emprego: nas palavras de Kristalina Georgieva (FMI) e Tedros Adhanom (OMS), publicadas no Telegraph “este é um falso dilema \_ ter o vírus sob controle é, quando muito, um pré-requisito para salvar meios de subsistência”. Essa constatação de que vida e economia estão ligadas não é, em absoluto , nova: desde debates no início do século XIX , sabemos que o trabalho humano pode afastar temporariamente a escassez que constantemente ameaça a vida humana. Já no século XX, a área da [economia evolucionária](https://pt.wikipedia.org/wiki/Economia_evolucion%C3%A1ria) e o desenvolvimento da [sociobiologia](https://pt.wikipedia.org/wiki/Sociobiologia) apontam para o entrelaçamento da vida com o pensamento econômico \_ ligação que vai até a abordagem influente do prêmio Nobel [Gary Becker](https://pt.wikipedia.org/wiki/Gary_Stanley_Becker). Desta forma, o que Georgieva e Adhanom nos lembram é dessa coprodução secular entre vida e economia que herdamos da modernidade europeia ocidental. Traduzindo, em termos mais simples, o argumento deles aponta na direção de que os custos de longo prazo envolvidos em uma política frouxa de isolamento social ultrapassarão em muito os benefícios de curto prazo de manter empregos. O número astronômico de mortes (e o possível esgarçamento social daí advindo) danificariam a geração de empregos de longo prazo. Charada morta e dilema resolvido: salvar vidas agora com alguma perda de empregos no curto prazo mais que compensa as mortes que virão nos próximos meses, e que provavelmente desestabilizarão a economia por um período de mais de um ano. > **Os custos de longo prazo envolvidos em uma política frouxa de isolamento social ultrapassarão, em muito, os benefícios de curto prazo de manter empregos.** Por que dizer então que há um lado enganoso nesse “falso dilema” que já foi resolvido? Porque a argumentação de ambos os lados se baseia em um mesmo pressuposto \_ e um pressuposto enganoso quando se trata de saúde e da vida humana. Esse pressuposto é o de que a vida humana pode ser comparada com outras variáveis econômicas em termos monetários. Perceba: na argumentação que fecha um dos parágrafos anteriores, o isolamento estrito é defendido em termos que são em última análise mensuráveis em termos de emprego e renda de longo prazo. É um cálculo de custo-benefício que o embasa e justifica. OK, mas o que haveria de duvidoso nessa comparação de vidas ou saúde humanas com uma quantia monetária? Ora, o simples fato de imaginarmos que tal comparação não seria problemática dá ideia da extensão que o pensamento de custo-benefício (ou [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), como se diz na área da saúde) penetrou em esferas da vida social que há poucas décadas não se imaginava poder estudar com um instrumental econômico. Mais do que nunca, a ideia de que há um “imperialismo” da ciência econômica frente a todo aspecto social da vida humana parece se confirmar. No entanto, essa comparação foi motivo de muita discussão antes de o cálculo custo-benefício balizar políticas públicas. Não é nosso objetivo fazer um detalhamento dessa discussão secular, mas dá pra apontar inicialmente dois problemas nessa imbricação entre vida e economia: um problema ético e outro político. O problema ético sugere que a monetarização de tudo nas sociedades contemporâneas tende a corroer a moralidade e o caráter individual, de modo que até mesmo vidas humanas possam ser comparadas e eliminadas (ao menos em teoria), se seu custo de manutenção for maior que o benefício de estar vivo. Até que ponto nós perdemos valores morais (como o senso de justiça, honra e respeito) ao reduzir tudo ao dinheiro? A outra questão é política: dado que o dinheiro é emitido pelos Estados nacionais, ele não necessariamente é escasso (o governo pode decidir emitir mais dinheiro em situações de calamidade como a atual). Como fazer o dinheiro funcionar para a promoção de um bem geral? Essas são as questões que não são levantadas quando se comparam vidas e empregos na crise do COVID-19. Que a crise seja capaz de despertar do adormecimento de décadas essas questões tão importantes na área da saúde e da economia. **Emmanoel Boff** é professor de História do Pensamento Econômico da Universidade Federal Fluminense (UFF). E sim! Ele é sobrinho do teólogo Leonardo Boff! **Categorias:** COVID-19 --- ### [COVID-19: Estamos protegendo as pessoas com deficiência e doenças raras?](https://academiadepacientes.com.br/covid-19-estamos-protegendo-as-pessoas-com-deficiencia-e-doencas-raras/) **Published:** abril 9, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20533%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de Anna Shvets![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O que estamos fazendo para proteger as pessoas com deficiência”? E os doentes raros, um dos grupos mais vulneráveis neste século, [segundo o Conselho de Ética da Alemanha](https://academiadepacientes.com.br/2020/01/13/desafios-do-cuidado-em-doencas-raras/)? A julgar pelos especialistas, muito pouco! E o Brasil não fica fora dessa triste situação. Não tenho conhecimento de iniciativas mais consistentes dos ministérios visando proteger especificamente estas populações mais vulneráveis em termos de direito à assistência diferenciada etc. Se alguém conhecer, posta nos comentários, por favor, que teremos prazer em divulgar. O que vi foi uma assim chamada “cartilha” que o Ministério da Mulher, da Família e dos Direitos Humanos fez publicar (sempre as cartilhas, o bibelô dos burocratas!) com “Orientações sobre a epidemia de coronavirus (Covid-19) para as pessoas com doenças raras”. Passam longe das questões mais específicas que envolvem a cidadania e o direito à saúde das pessoas com deficiência, como as ilustradas mais abaixo. Recentemente ouvi de uma líder de associação de pacientes com doenças raras, que prefere não se identificar: “As pessoas gostam de falar nos vulneráveis, mas na verdade elas não têm noção do perigo e sofrimento que a falta de cuidados médicos e farmacêuticos nos faz. Quem está aguardando o oxigênio por exemplo , vai continuar esperando no sofrimento. E ainda tem o problema dos medicamentos caros, que agora nem comprar pode. A dificuldade de conseguir uma video consulta… . Simplesmente nos colocaram num canto dizendo que é para segurança nossa, tudo bem , mas …. e o tratamento como é que fica ? Quem tem coragem de sair do isolamento vai ao hospital se aventurar atrás de uma receita ou consulta urgente”. Dito isso, concluo que nenhuma autoridade oficial está falando de **Direitos Humanos** de Pessoas com Deficiência e Doenças Raras . Mas a nível internacional a situação não é muito diferente. Como você vai ver abaixo. Precisamos falar sobre Direitos Humanos A Relatora Especial da ONU sobre os Direitos das Pessoas com Deficiência, [Catalina Devandas](https://www.ohchr.org/EN/Issues/Disability/SRDisabilities/Pages/CatalinaDevandas.aspx) foi categórica. Pouco tem sido feito para fornecer às pessoas com deficiência a orientação e o apoio necessários para protegê-las durante a pandemia do COVID-19. “As pessoas com deficiência sentem que foram deixadas para trás”, disse a especialista em direitos humanos da ONU. “Medidas de contenção, como distanciamento social e auto-isolamento, podem ser impossíveis para quem depende do apoio de outras pessoas para comer, vestir e tomar banho”, acrescentou. E cobra medidas práticas que nenhuma “cartilha” pode prover. “Esse apoio é básico para sua sobrevivência, e os Estados devem adotar medidas adicionais de proteção social para garantir a continuidade do apoio de maneira segura durante a crise”. O pronunciamento dela é muito esclarecedor e [você pode conhecê-lo na íntegra aqui](https://medium.com/@claudiocordovil/covid-19-quem-est%C3%A1-protegendo-as-pessoas-com-defici%C3%AAncia-e1494e3b817d). Mas gostaria de destacar outro ponto muito importante enfatizado por ela nesse momento crítico nas emergências de todo o país. Devandas ressaltou que as pessoas com deficiência merecem ter certeza de que sua sobrevivência é uma prioridade. Ela convocou os Estados a estabelecer protocolos claros para emergências de saúde pública, visando estas populações específicas. Isto para garantir que, quando os recursos médicos forem escassos, bem como o acesso aos cuidados de saúde, incluindo medidas de salvamento, pessoas com deficiência não sejam discriminadas. A Relatora Especial da ONU sabe do que fala. No mundo inteiro começam a surgir denúncias de unidades hospitalares desenvolvendo procedimentos para decidir quem tem prioridade de acesso aos hoje tão cobiçados ventiladores mecânicos em UTIs. Para trás ficam idosos, incapazes, pessoas com deficiências e outras categorias de vulneráveis. “Escolha de Sofia” O Escritório de Direitos Civis do governo americano [abriu investigações](https://www.nytimes.com/2020/03/28/us/coronavirus-disabilities-rationing-ventilators-triage.html?fbclid=IwAR2I_WEQlmoBdVGpkN7kxAC7RGOnbcb5f1gazNE7zBYgl7CZum2OR77jG88) de denúncias envolvendo profissionais de saúde e gestores de unidades hospitalares. Elas dariam conta de casos de discriminação de acesso com base em deficiências, idade, raça e outros fatores, quando se tinha que decidir quem iria receber cuidados médicos intensivos durante a pandemia. O diretor do Escritório, Roger Severino, foi taxativo: “Nossas leis de direitos civis protegem a igual dignidade de toda vida humana frente a um utilitarismo cruel”. O [utilitarismo](https://brasilescola.uol.com.br/filosofia/utilitarismo.htm) é uma doutrina ética que propõe que devamos “agir sempre de forma a produzir a maior quantidade de bem-estar” para o maior número de pessoas. Para te dar um exemplo hipotético do que isso representa, basta dizer que, numa perspectiva utilitarista, um gestor poderia sacrificar a compra de medicamento caro para um doente raro sob a alegação que ele poderia tratar com o mesmo recurso trezentas mulheres com depressão pós-parto, digamos assim. Entende? O problema de levar-se o utilitarismo ao pé-da-letra nas políticas públicas é que, obviamente, os mais vulneráveis sempre ficarão deixados para trás. Severino foi claro ao dizer que as denúncias vinham de “um amplo espectro de grupos de direitos civis, grupos pelo direito à vida, ativistas de direitos de pessoas com deficiência, de destacados membros do Congresso americano, sejam democratas ou republicanos, e de pessoas comuns que estariam preocupadas com seus direitos civis nestes tempos de crise”. Diversos Estados e hospitais nos EUA [estão desenvolvendo planos de atuação](https://www.nytimes.com/2020/03/28/us/coronavirus-disabilities-rationing-ventilators-triage.html?fbclid=IwAR2I_WEQlmoBdVGpkN7kxAC7RGOnbcb5f1gazNE7zBYgl7CZum2OR77jG88) para o caso de o número de pacientes a exigir leitos de UTI excederem sua capacidade de atendimento. Enquanto a indústria não produz ventiladores mecânicos em quantidade suficiente para atender a demanda, estes planos do tipo “escolha-de-sofia” já estão sendo elaborados para o caso de o número de pacientes infectados a requerer tratamento alcançar nível crítico. “Escolha de Sofia” é título de um filme e virou expressão coloquial para definir a imposição de se ter de tomar uma decisão difícil mediante enorme sacrifício pessoal. Nele, a protagonista Meryl Streep precisa escolher com qual de seus dois filhos vai fugir de um campo de concentração nazista. O plano do Estado do Alabama, por exemplo, determinava que, em caso de racionamento de recursos em saúde para atender pacientes com a COVID-19, **pessoas com retardo mental severo ou profundo** fossem consideradas como candidatos improváveis ao suporte da ventilação mecânica. Da mesma forma que aqueles que apresentassem **demência moderada a severa**. Após [publicada esta denúncia](https://www.nytimes.com/2020/03/28/us/coronavirus-disabilities-rationing-ventilators-triage.html?fbclid=IwAR2I_WEQlmoBdVGpkN7kxAC7RGOnbcb5f1gazNE7zBYgl7CZum2OR77jG88) pelo *New York Times*, o plano de contingência do Alabama foi retirado do ar. [Em Washington](https://nwhrn.org/wp-content/uploads/2020/03/Scarce_Resource_Management_and_Crisis_Standards_of_Care_Overview_and_Materials-2020-3-16.pdf) a situação não é muito diferente pois há a orientação de que as equipes de triagem considerem transferir pacientes hospitalares com “perda de reservas em energia, capacidade física, cognição e saúde geral” para ambulatórios ou cuidados paliativos. Alguns planos, [segundo o New York Times](https://www.nytimes.com/2020/03/28/us/coronavirus-disabilities-rationing-ventilators-triage.html?fbclid=IwAR2I_WEQlmoBdVGpkN7kxAC7RGOnbcb5f1gazNE7zBYgl7CZum2OR77jG88), vão mais longe e instruem hospitais a não oferecerem ventiladores mecânicos para pessoas acima de certa idade ou com condições particulares de saúde. Vive La République? Na França, o berço da República e dos Direitos Humanos, [a situação não é muito diferente](https://www.liberation.fr/france/2020/04/07/covid-19-et-handicap-le-gouvernement-sort-de-son-silence_1784457?fbclid=IwAR036aL6681XpCW44g3_PEuzmSqsOaUgT3bndQX0S2NLf4EeoPtc9gn-qdw) . “Eu não posso imaginar que isso aconteça”. Assim se pronunciou o Ministro da Saúde, Olivier Véran, ao reagir a um [comunicado](https://www.lejdd.fr/Societe/lalerte-de-48-associations-sur-le-sort-des-personnes-handicapees-oubliees-de-la-pandemie-de-coronavirus-3959794) de um coletivo de 48 associações que alertava para o fato de que muitas pessoas viram recusado seu acesso a hospitais e reanimação pelo simples fato de viverem com uma deficiência. Os signatários do comunicado classificam a situação como “absolutamente indigna”. E prosseguiu o ministro, com ênfase: “As pessoas com deficiência devem se beneficiar dos mesmos cuidados que o resto da população. A deficiência não deve ser um critério para a recusa de cuidados quer se fale de uma simples hospitalização ou de uma reanimação”, sentenciou. E prosseguiu: “Está totalmente fora de questão criar obstáculos nestes casos”. O líder do coletivo que assina o comunicado, Arnaud de Broca, já calejado por tantos pronunciamentos oficiais, que muitas vezes dão em nada, assim reagiu à fala do ministro. “Não é que tudo mude, estamos conscientes disso e permaneceremos vigilantes, mas era importante que o governo demonstrasse seu apoio às pessoas com deficiência e o reconhecimento do trabalho prestado pelos profissionais do setor. Embora temamos que, apesar de tudo, muitas pessoas com deficiência permaneçam isoladas em casa ou em seu estabelecimento”. Mais voltado para o campo dos direitos humanos e para a cidadania, que é o que mais importa quando se fala de deficiências, e onde a cura não se revela próxima, a Aliança Internacional de Deficiências (IDA) [publicou um interessante decálogo](https://academiadepacientes.com.br/2020/04/09/covid-19-10-recomendacoes-da-alianca-internacional-de-deficiencia/) sobre orientações práticas (e não necessariamente profiláticas) para gestores e sociedade em geral sobre os direitos das pessoas com deficiência em tempos de pandemia. No campo acadêmico, [destacamos o extenso (mas precioso) Comunicado](https://medium.com/@claudiocordovil/comunicado-do-grupo-de-trabalho-estudos-cr%C3%ADticos-sobre-defici%C3%AAncia-expressando-sua-preocupa%C3%A7%C3%A3o-c452ff0266bd?sk=332151c27653f523c8dfcb000147ecc9) do Grupo de Trabalho (GT) Estudos Críticos sobre Deficiências, do Conselho Latino-americano de Ciências Sociais (CLACSO), que traz interessantes reflexões que passam despercebidas em uma sociedade que pratica ativamente o [capacitismo](https://talentoincluir.com.br/emprego/o-que-significa-o-capacitismo-para-pessoas-com-deficiencia/) e renega, à condição de marginais ou cidadãos de segunda classe, grandes contingentes de grupos vulneráveis. Capacitismo é a discriminação e o preconceito social contra pessoas com alguma deficiência. Vamos agir? Se você conhece algum caso de pessoa com deficiência ou doença rara que foi discriminada por estas condições em atendimentos para Covid-19 ou durante a pandemia para tratar de outro problema escreva para nós. Teremos o maior prazer de apurar estes casos e/ou divulgá-los! #### leia também [COVID-19: 10 Recomendações da Aliança Internacional de Deficiências](https://academiadepacientes.com.br/2020/04/09/covid-19-10-recomendacoes-da-alianca-internacional-de-deficiencia/) [Quem está protegendo as pessoas com deficiência? \_ Especialista em direitos das Nações Unidas](https://medium.com/@claudiocordovil/covid-19-quem-est%C3%A1-protegendo-as-pessoas-com-defici%C3%AAncia-e1494e3b817d) [Comunicado do Grupo de Trabalho “Estudos Críticos sobre Deficiência](https://medium.com/@claudiocordovil/comunicado-do-grupo-de-trabalho-estudos-cr%C3%ADticos-sobre-defici%C3%AAncia-expressando-sua-preocupa%C3%A7%C3%A3o-c452ff0266bd) **Categorias:** COVID-19 **Tags:** covid-19 --- ### [COVID-19: 10 recomendações da Aliança Internacional de Deficiência](https://academiadepacientes.com.br/covid-19-10-recomendacoes-da-alianca-internacional-de-deficiencia/) **Published:** abril 9, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20533%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22533%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de Marcus Aurelius![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20256%20256%22%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22256%22%20height%3D%22256%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)No contexto da pandemia do COVID-19 e do seu impacto desproporcional sobre as pessoas com deficiência, a International Disability Alliance (IDA) compilou a seguinte lista das principais barreiras que as pessoas com deficiência enfrentam nesta situação de emergência, juntamente com algumas soluções e recomendações práticas. Este documento baseia-se nas contribuições sugeridas por seus membros em todo o mundo com o objetivo de apoiar a advocacia global, regional, nacional e local a abordar de forma mais eficiente o leque de riscos que as pessoas com deficiência enfrentam. **1 As pessoas com deficiência estão em maior risco de contrair COVID-19 devido a barreiras no acesso à informação preventiva e higiene, à dependência do contato físico com o ambiente ou às pessoas de apoio, bem como às doenças respiratórias causadas por determinadas deficiências.** **Clique no sinal de (+) para ter mais detalhes de cada recomendação.** **Recomendação 1:** *As pessoas com deficiência devem receber informações sobre recomendações de mitigação de infecções, planos de restrição pública e os serviços oferecidos, numa diversidade de formatos acessíveis* - A estratégia dos meios de comunicação de massa deve incluir legendagem, língua de sinais nacional, alto contraste, informação impressa em fonte grande. - Os meios digitais devem incluir formatos acessíveis a pessoas cegas e outras pessoas que enfrentam limitações no acesso à impressão. - Toda a comunicação deve estar em linguagem simples. - Caso as comunicações públicas ainda não estejam acessíveis, linhas telefônicas alternativas para pessoas cegas e endereço de e-mail para pessoas surdas e com dificuldades auditivas podem ser uma opção temporária. - Os intérpretes de língua de sinais que trabalhem em situações de emergência e saúde devem receber as mesmas proteções de saúde e segurança que outros profissionais de saúde que lidam com COVID-19. - Pode haver alternativas adequadas para um acesso ideal, como o intérprete que usa uma máscara transparente, de modo a que as expressões faciais e o movimento dos lábios ainda sejam visíveis. - As alternativas são particularmente importantes, uma vez que a interpretação à distância não é acessível a todos, incluindo pessoas cegas-surdas. As soluções devem ser exploradas em consulta com as pessoas visadas e as organizações que as representam. - As tecnologias assistivas devem ser utilizadas, como sistemas de FM para comunicar com pessoas com dificuldades auditivas, particularmente importantes quando as máscaras faciais tornam impossível a leitura de lábios. **Recomendação 2:** *Devem ser tomadas medidas de proteção adicionais para pessoas com determinados tipos de deficiências.* 1. Desinfecção de portas de entrada reservadas a pessoas com deficiência, corrimãos de rampas ou escadas, botões de acessibilidade para portas reservadas a pessoas com mobilidade reduzida. 2. Introdução de testes proativos e medidas preventivas mais rigorosas para grupos de pessoas com deficiência que são mais suscetíveis a infecções devido às complicações respiratórias ou outras complicações de saúde causadas pela sua deficiência. 3. As medidas de emergência e confinamento da COVID-19 podem gerar medo e ansiedade; a demonstração de solidariedade e apoio comunitário é importante para todos, e pode ser fundamental para pessoas com deficiências psicossociais **Recomendação 3:** *A sensibilização rápida e a formação do pessoal envolvido na resposta são essenciais* 1. Os funcionários públicos e os prestadores de serviços, incluindo os socorristas de emergência, devem ser treinados sobre os direitos das pessoas com deficiência e sobre os riscos associados a complicações respiratórias para pessoas com deficiências específicas (por exemplo, cuja saúde pode ser comprometida pela tosse). 2. A conscientização sobre o apoio às pessoas com deficiência deve fazer parte de todas as campanhas de proteção. **Recomendação 4:** *Todos os planos de preparação e resposta devem ser inclusivos e acessíveis às mulheres com deficiência* - Quaisquer planos de apoio às mulheres devem ser inclusivos e acessíveis a mulheres com deficiência - Os programas de apoio às pessoas com deficiência devem incluir uma perspectiva de gênero. **2. A implementação de quarentenas ou planos restritivos semelhantes pode implicar rupturas nos serviços vitais para muitas pessoas** **com deficiência e pôr em causa direitos básicos como alimentação, cuidados de saúde, higiene e saneamento, comunicações, levando ao abandono, isolamento e institucionalização.** **Recomendação 5:** *Não é aceitável a institucionalização e abandono baseados na deficiência* - As pessoas com deficiência não devem ser institucionalizadas em consequência de procedimentos de quarentena para além do mínimo necessário para ultrapassar a fase de doença e em pé de igualdade com outras pessoas. - Quaisquer rupturas nos serviços sociais devem ter o menor impacto possível sobre as pessoas com deficiência e não devem implicar abandono. - O apoio familiar e de redes sociais, em caso de quarentena, deve ser substituído por outras redes ou serviços. **Recomendação 6:** *Durante a quarentena, os serviços de apoio, a assistência pessoal, a acessibilidade física e das comunicações devem ser assegurados* - As pessoas com deficiência em quarentena devem ter acesso a serviços de interpretação e apoio, quer através de serviços prestados externamente, quer através da sua família e redes sociais; - Os assistentes pessoais, os trabalhadores de apoio ou os intérpretes devem acompanhá-los em quarentena, mediante acordo de ambas as partes e sujeitos à adoção de todas as medidas de proteção; - Assistentes pessoais, prestadores de serviços de apoio ou intérpretes devem ser testados proativamente para COVID-19 para minimizar o risco de propagação do vírus a pessoas com deficiência - O trabalho remoto ou os serviços de educação devem ser igualmente acessíveis aos trabalhadores/estudantes com deficiência. **Recomendação 7:** *As medidas de restrições públicas devem considerar as pessoas com deficiência em pé de igualdade com as demais pessoas* - Em caso de medidas de restrição pública, as pessoas com deficiência devem ser apoiadas para satisfazer as suas necessidades de vida diária, incluindo o acesso aos alimentos (conforme necessário segundo requisitos de dieta específicos), habitação, cuidados de saúde, apoio domiciliar, escolar e comunitário, bem como manter o emprego e o acesso a transportes acessíveis. - Os planejadores do governo devem ter em consideração que as restrições de mobilidade e às empresas afetam desproporcionalmente pessoas com mobilidade reduzida e outras pessoas com deficiência e por conta disso permitirem adaptações. Por exemplo, a Austrália reservou horários de funcionamento específicos no supermercado para pessoas com deficiência e pessoas idosas - Os prestadores de serviços de apoio devem dispor do equipamento de proteção individual (EPI) e das instruções necessárias para minimizar a exposição e a propagação da infecção, bem como devem ser testados proativamente para o vírus. - No caso de escassez de alimentos ou produtos higiênicos, devem ser tomadas medidas imediatas para garantir que as pessoas com deficiência não sejam deixadas de lado, uma vez que serão o primeiro grupo a sentir falta de acesso a esses itens. - Qualquer programa de apoio aos grupos marginalizados deve ser inclusivo para a deficiência; por exemplo, a distribuição de dinheiro pode não ser uma boa opção para muitas pessoas com deficiência, uma vez que podem não ser capazes de encontrar itens de que necessitam devido a barreiras de acessibilidade. **3. Quando estão doentes com a COVID-19, as pessoas com deficiência podem enfrentar barreiras adicionais na procura de cuidados de saúde e também sofrer discriminação e negligência por parte do pessoal de saúde.** **Recomendação 8:** *As pessoas com deficiência que necessitam de serviços de saúde devidos à COVID-19 não podem ser* despriorizadas *com base na deficiência* - As mensagens de comunicação em saúde pública devem ser respeitosas e não discriminatórias. - As instruções para o pessoal dos cuidados de saúde devem destacar a igualdade de dignidade para as pessoas com deficiência e incluir salvaguardas contra a discriminação baseada na deficiência. - Embora compreendamos que a urgência é lidar com o rápido aumento do número de pessoas infectadas e que necessitam de ser hospitalizadas, a rápida sensibilização do pessoal médico-chave é essencial para garantir que as pessoas com deficiência não sejam deixadas para trás ou sistematicamente *despriorizadas* na resposta à crise. - As comunicações sobre a fase da doença e quaisquer procedimentos devem ser para a própria pessoa e através de meios e modos de comunicação acessíveis. **4. As Organizações de Pessoas com Deficiência (OPDs) particularmente a nível nacional e local podem não estar preparadas para tomar medidas imediatas e podem não estar plenamente conscientes de como abordar a situação. Algumas medidas que as OPDs podem tomar incluem:** **Recomendação 9:** *As OPDs podem e devem desempenhar um papel fundamental na sensibilização das pessoas com deficiência e das suas famílias*. - Preparar instruções e orientação sobre a COVID-19 em vários formatos acessíveis em línguas locais; por favor, consulte os recursos existentes produzidos pelos membros da IDA e seus próprios membros, que continuaremos a atualizar. - Ajudar a estabelecer redes de apoio aos pares para facilitar o apoio em caso de quarentena; - Organizar formações sobre inclusão da deficiência para os socorristas - Compilar e atualizar uma lista de cuidados de saúde acessíveis e outros prestadores de serviços essenciais em cada área **Recomendação 10:** *As OPDs podem e devem desempenhar um papel fundamental na advocacia por resposta à crise do COVID-19 inclusiva para deficiência* - Abordar proativamente todas as autoridades conexas, incluindo o sistema de saúde, os meios de comunicação nacionais, a sede de resposta a crises e as autoridades de educação para: - Sensibilizar as autoridades para a forma como a pandemia e os planos de resposta podem ter um impacto desproporcional nas pessoas com deficiência; - Oferecer dicas práticas personalizadas sobre como lidar com barreiras de acessibilidade ou medidas específicas exigidas por pessoas com deficiência - Com base nos recursos e capacidade disponíveis, contribuir para a resposta de emergência nacional ou local. #### leia também [Estamos protegendo as pessoas com deficiência e doenças raras?](https://academiadepacientes.com.br/2020/04/09/covid-19-estamos-protegendo-as-pessoas-com-deficiencia-e-doencas-raras/) [Quem está protegendo as pessoas com deficiência? \_ Especialista em direitos das Nações Unidas](https://medium.com/@claudiocordovil/covid-19-quem-est%C3%A1-protegendo-as-pessoas-com-defici%C3%AAncia-e1494e3b817d) [Comunicado do Grupo de Trabalho “Estudos Críticos sobre Deficiência](https://medium.com/@claudiocordovil/comunicado-do-grupo-de-trabalho-estudos-cr%C3%ADticos-sobre-defici%C3%AAncia-expressando-sua-preocupa%C3%A7%C3%A3o-c452ff0266bd) Fonte: [International DIsability Alliance Key Recommendations toward a Disability-Inclusive Covid-19 Response](http://www.internationaldisabilityalliance.org/content/covid-19-and-disability-movement) A IDA possui uma página com uma variedade de recursos para orientar políticas de assistência e cuidado a pessoas com deficiência em um ampla gama de condições. ([em inglês](http://www.internationaldisabilityalliance.org/content/covid-19-and-disability-movement)) **Categorias:** COVID-19 **Tags:** covid-19 --- ### [COVID-19: Vamos reduzir as atividades do blog!](https://academiadepacientes.com.br/covid-19-vamos-reduzir-as-atividades-do-blog/) **Published:** março 23, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20560%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22560%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22560%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Foto de Anna Shvets Em função da pandemia COVID-19, estamos suspendendo por uma semana nossas atividades neste blog! Voltamos na próxima semana! Acompanhe nossas notícias em nossa página no Facebook Agradecemos a compreensão! **Categorias:** Não categorizado --- ### [Não tem post essa semana! Estamos trabalhando em Paris, por vocês!](https://academiadepacientes.com.br/nao-tem-post-essa-semana-estamos-trabalhando-em-paris-por-voces/) **Published:** março 9, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20559%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22559%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22559%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Queridas amigas, queridos amigos Esta semana não publicaremos o post de todas as segundas-feiras, por um nobre motivo. Estaremos em Paris discutindo inovações que visam atender suas demandas médicas não contempladas em larga escala. O Coronavirus não é páreo para nossa garra e determinação em buscar soluções para situações tão complexas como as vivenciadas por vocês. As reuniões acontecem nos dias 12 (quinta-feira) e 13 de março (sexta-feira). Embarco hoje no fim da tarde! Para saber mais sobre esta incrível conquista para os doentes raros brasileiros clique [aqui](https://academiadepacientes.com.br/2019/11/06/brasileiros-vao-pesquisar-necessidades-medicas-nao-atendidas-de-doentes-raros/). Lá já está meu parceiro Fernando Aith (USP), um dos mais respeitados pesquisadores em Direito Sanitário do país, e integrante do nosso time de 13 bambas brazucas, franceses, holandeses e canadenses. Na próxima semana comento com vocês os dois grandes eventos sobre doenças raras que aconteceram na semana passada em São Paulo. Quero lhes dar minha impressão sobre eles. Vou mantendo vocês informados por aqui, sobre as novidades de Paris! C’est ça, chers amis! Au bientot! É isso, caros amigos! Até breve! **Categorias:** Não categorizado --- ### [ANVISA adota sigilo incomum para decisão sobre imunoglobulina](https://academiadepacientes.com.br/anvisa-adota-sigilo-incomum-para-decisao-sobre-imunoglobulina/) **Published:** março 5, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20560%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22560%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22560%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **PRISCILA PEREIRA MENINO** Numa prática pouco usual, a ANVISA impôs sigilo sobre a decisão tomada em relação ao caso da importação de Imunoglobulina da empresa chinesa Nanjing Pharmacare Co; LTD sem registro sanitário, [recentemente tratado aqui](https://academiadepacientes.com.br/2020/02/18/abastecimento-do-mercado-com-esvaziamento-da-anvisa/). Na terça-feira (3/3) foi pautado para deliberação e julgamento pela Diretoria Colegiada da ANVISA (DICOL) o Processo Administrativo nº 25000.002795/2020-73. Ele trata de solicitação de excepcionalidade da importação do produto que não possui regularização no Brasil. Trocando em miúdos, permite a importação de medicamentos não-regularizados no país. A DICOL é o órgão máximo colegiado da ANVISA. No início da reunião da DICOL, o Diretor encarregado da relatoria do Processo, Antônio Barra Torres, solicitou que este fosse “apreciado em sessão reservada, tendo em vista que as tratativas anteriores acerca do tema foram feitas em sigilo”. Dessa forma, não se tornou pública a deliberação da DICOL a respeito da excepcionalidade e não foi disponibilizado o acesso aos elementos que motivaram a decisão. No site da ANVISA apenas é dado a conhecer que o item foi apreciado na sessão reservada da reunião e a deliberação foi aprovada por unanimidade. As reuniões da DICOL podem ser acompanhadas por qualquer pessoa pessoa e são transmitidas também de forma online, ou seja, a sociedade pode acompanhar as votações em tempo real ou assistir a gravação no canal da ANVISA no Youtube. Há exceções que acontecem quando determinados itens são tratados como sigilosos, em decorrência de ter risco de algum segredo industrial ou informação restrita que não pode ser de amplo conhecimento. Esta opção pelo sigilo é comum, por exemplo, para casos nos quais são abordados pedidos de registro sanitário. Afinal, para motivar a decisão tomada, podem ser expostos elementos que violem segredos comerciais, como nomes de fornecedores de insumos, descrição de processos de fabricação, condução dos estudos para comprovação da eficácia, qualidade e segurança e outros. Não era o que estava em exame no caso da imunoglobulina. Logo, o sigilo parece despropositado. [Ir para o topo](#) **Priscila Pereira Menino** é advogada e professora, pós-graduada em Regulação e Qualidade na Indústria Farmacêutica pelo Instituto de Ciência, Tecnologia e Qualidade (ICTQ). Ex-Presidente da Comissão de Direito Sanitário da Associação Brasileira de Advogados-ABA. Membro da Drug Information Association (DIA), atuando no campo do Direito Sanitário há mais de sete anos. Seu foco são assuntos ligados ao Sistema Nacional de Vigilância Sanitária. Acompanha regularmente as normas publicadas pela ANVISA e os assuntos de impacto para a regulação da saúde no Brasil. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Fomos pescar ! (>‿◠)✌](https://academiadepacientes.com.br/fomos-pescar-‿◠✌/) **Published:** fevereiro 21, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20683%201024%22%20width%3D%22683%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22683%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Categorias:** Não categorizado --- ### [Riscos da vacinação em crianças com doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/riscos-da-vacinacao-em-criancas-com-doencas-raras/) **Published:** janeiro 19, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Doenças infecciosas são um grave problema de saúde pública no mundo inteiro, causando inúmeras complicações sérias, incluindo distúrbios autoimunes em populações não-vacinadas. As vacinações representam o mais eficaz método de prevenir doenças infecciosas e a análise de custo-benefício de programas de vacinação já demonstrou a sua utilidade. Com base nas informações da Orphanet, na Itália, as doenças raras afetam quase 2 milhões de pessoas, e 70% delas são crianças. Entre os distúrbios neurodegenerativos, crianças com **atrofia muscular espinhal** (AME) devem receber imunizações de rotina, incluindo vacinas contra influenza e pneumococos; para pacientes pediátricos afetados com a **distrofia muscular de Becker**, vacinas contra influenza e pneumococos são indicadas em caso de fraqueza severa dos músculos respiratórios \[[1](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4707646/#B1)\]. **Pacientes imunocomprometidos** são um grupo especial com questões muito particulares envolvendo a imunização: em caso de **imunodeficiência de células B e T**, vacinas com vírus vivos atenuados (poliomielite oral, caxumba, sarampo, rubéola, BCG e varicela zoster) devem ser evitadas, dado o risco importante de doenças induzidas pela vacina \[[1](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4707646/#B1)\]. **Indivíduos imunocomprometidos** têm resposta subótima à vacina da hepatite B; desta forma, devem receber uma dose dupla da mesma. A administração de vacinas com virus vivos é contraindicada em pacientes com **agamaglobulinemia**, incluindo a **agamaglobulinemia ligada ao X**, **síndrome de hiper IGM** e **imunodeficiência variável comum** e em pacientes com **síndrome de Wiskott-Aldrich**. Sujeitos com doenças mitocondriais devem seguir o calendário de vacinação de rotina \[[1](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4707646/#B1)\]. A vacinação com vacinas de virus vivos atenuados deve ser evitada em pacientes com **doenças reumatológicas** apenas se eles estiverem recebendo altas doses de medicamentos imunosupressores \[[2](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4707646/#B2)\]. A imunização sarampo-caxumba-rubéola é contraindicada em sujeitos com **púrpura autoimune** dado o risco aumentado de trombocitopenia \[[3](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4707646/#B3)\]. Menção especial deve ser feita a **bebês prematuros**. **É errado** supor que, em prematuros, estímulos alogênicos podem ser perigosos, na medida em que estes bebês são fracos e já estressados por estratégias de ressuscitação e terapias agressivas. Além disso, eles apresentam deficit de IgG, na medida em que a imunoglobulina cruza a barreira placentária principalmente durante o terceiro trimeste de gravidez. No entanto, tem sido demonstrado que bebês prematuros têm uma resposta imunológica própria à vacinação recebida no primeiro ano de vida **e os efeitos colaterais não são maiores que os observados em bebês a termo**. Assim, **bebês prematuros devem ser vacinados de acordo com o calendário recomendado para bebês a termo**, sem correção para idade gestacional. Concluindo, **sujeitos imunocomprometidos e bebês prematuros** não têm uma incidência aumentada de reações adversas decorrentes da vacinação, se todas as medidas preventivas e recomendações forem adotadas \[[4](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC4707646/#B4)\]. #### Referências 1. AIFA. Rapporto sulla sorveglianza postmarketing dei vaccini in Italia. 2013. http://www.agenziafarmaco.gov.it. Accessado em 9 de abril de 2015. 2. Müller-Ladner C, Müller-Ladner U. Vaccination and inflammatory arthritis: overview of current vaccines and recommended uses in rheumatology. Curr Rheumatol Rep. 2013;15:330–336. 3. Sener AG, Afsar I. Infection and autoimmune disease. Rheumatol Int. 2012;32:3331–3338. doi: 10.1007/s00296-012-2451-z. 4. Saari Thomas N. Immunization of preterm and low birth weight infants. Pediatrics. 2003;112:193–198. doi: 10.1542/peds.112.1.193. #### Fonte: Barberi, Ignazio, Venera Tiralongo, and Lucia Marseglia. “Vaccination Risks in Children with Rare Diseases.” **Italian Journal of Pediatrics** 41.Suppl 2 (2015): A5. PMC. Web. 19 Jan. 2018. **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** vacinação --- ### [Abastecimento do mercado com esvaziamento da ANVISA?](https://academiadepacientes.com.br/abastecimento-do-mercado-com-esvaziamento-da-anvisa/) **Published:** fevereiro 18, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20559%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22559%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22559%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Imagem de [Steve Buissinne](https://pixabay.com/pt/users/stevepb-282134/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1540220) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1540220)###### Artigo de Priscila Pereira Menino A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) foi criada, em 1999, para evitar que a regulação e fiscalização de produtos e serviços submetidos ao regime de Vigilância Sanitária sofressem interferência política. Desta forma, inspirava-se no modelo americano de “agência reguladora”, garantindo-se, por exemplo, estabilidade para seus diretores e mandatos com prazos determinados, mesmo diante de mudanças de governo. A Anvisa vem sendo, assim, a responsável por estabelecer critérios para fabricação e comercialização de medicamentos no Brasil, fixando os requisitos para demonstrar sua segurança, qualidade e eficácia. Se atendidas tais exigências, a ANVISA emite o registro sanitário do medicamento. A importação, comercialização e uso de medicamentos sem registro sanitário no Brasil é, então, a exceção e não a regra. É admitida somente em casos específicos, estabelecidos pela [Lei nº 9.782/99](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/leis/l9782.htm) e pelo [Decreto 8.077/2013](https://www.incqs.fiocruz.br/images/stories/incqs/legislacao/decreto_8077.pdf), e quando adquiridos por intermédio de organismos multilaterais internacionais, para uso em programas de saúde pública pelo Ministério da Saúde. Até então, os diretores da ANVISA vinham analisando os pedidos de importação excepcional de medicamentos sem registro sanitário para o Brasil e decidiam esses pleitos de forma unilateral. Porém, considerando-se a gravidade desta decisão e o risco sanitário que poderia estar envolvido, a ANVISA optou por transferir esse poder de decisão para a Diretoria Colegiada da Agência. Assim, desde 2017 ([RDC nº 203](http://www.in.gov.br/web/guest/materia/-/asset_publisher/Kujrw0TZC2Mb/content/id/31718805/do1-2018-07-17-resolucao-rdc-n-203-de-26-de-dezembro-de-2017--31718795)), os diretores da agência devem se reunir em colegiado e decidir, por maioria, o pedido de importação excepcional, dispensando, nestes casos, o registro sanitário do produto no Brasil. O que está por vir No entanto, a RDC nº 203/2017 está em processo de revisão pela ANVISA. A proposta de norma que está em consulta pública ([Consulta Pública n° 775](http://portal.anvisa.gov.br/consultas-publicas#/visualizar/413900)) que termina hoje\* (18/2/2020) pretende transferir a competência para análise dos pedidos de importações excepcionais de medicamentos sem registro sanitário para o Ministério da Saúde. Este, por sua vez, poderá admitir a importação e já autorizar a entrada dos medicamentos no Brasil, sem passar pelo crivo de qualquer técnico daquela agência. É evidente que há um impacto considerável e risco sanitário elevado nesta mudança proposta, já que é certo que a ANVISA possui competência e conhecimento técnico hábil para analisar a segurança, eficácia e qualidade do produto, bem como para verificar se a empresa fabricante cumpre as [Boas Práticas de Fabricação de Medicamentos](https://blog.ipog.edu.br/saude/conheca-a-importancia-das-boas-praticas-de-fabricacao-de-medicamentos-na-industria-farmaceutica/). Além disso, a responsabilidade pela declaração de eventual desabastecimento de medicamento também será retirada da ANVISA e da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED). Pretende-se, com a medida, uma mudança de competência também para verificar se há desabastecimento de eventual produto ou não, passando a ser esta diretamente do Ministério da Saúde. A aquisição dos medicamentos por intermédio de excepcionalidade, tal como se pretende, também ignora a exigência expressa na [Lei nº 9.782/99](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/leis/l9782.htm) , que criou a Anvisa, no que se refere à necessidade de aquisição por intermédio de organismos multilaterais internacionais e não diretamente pelo Ministério da Saúde. O caso da imunoglobulina humana Em caso mais recente, está sendo discutida a importação de imunoglobulina humana, que é um produto derivado do plasma, sendo evidente que se trata de medicamento de alta complexidade. É importante ressaltar que existem aproximadamente cinco empresas com este produto devidamente registradas na Anvisa, fornecendo o produto regularmente. Entretanto, o Ministério da Saúde fez a aquisição da imunoglobulina humana diretamente da empresa fabricante estrangeira, que, como já informado, não possui registro sanitário na ANVISA e nem mesmo Certificado de Boas Práticas de Fabricação expedido pela Agência. O setor farmacêutico brasileiro opõe-se à importação dessa forma, considerando que a empresa que irá fornecer o produto não possui nem mesmo certificações necessárias e exigidas pela ANVISA como critérios básicos. Além disso, também é contra a mudança proposta pela revisão do cenário regulatório, já que a possibilidade de interferências políticas é considerável. Riscos iminentes Considerando toda a discussão, espera-se que não haja um retrocesso regulatório e que o consumidor permaneça tendo a garantia de que os critérios de segurança, eficácia e qualidade dos medicamentos fornecidos no Brasil estejam sendo atendidos, garantindo, dessa maneira, a minimização de risco sanitário à saúde da população, segundo análise da agência reguladora para tal. Caso contrário, será real a possibilidade de, por um lado, haver a ocorrência de interferências externas e, por outro lado, o esvaziamento das competências da Anvisa, com prejuízos claros para a sociedade brasileira, causando perigosas desigualdades e ilegalidades que acarretarão insegurança jurídica. Seus efeitos serão sentidos pelo setor farmacêutico, pela sociedade e pelo sistema constitucional atualmente vigente. **\*No dia 18 de fevereiro a Consulta Pública 775 foi prorrogada por mais 15 dias pela Anvisa.** [Ir para o topo](#) **Priscila Pereira Menino** é advogada e professora, pós-graduada em Regulação e Qualidade na Indústria Farmacêutica pelo Instituto de Ciência, Tecnologia e Qualidade (ICTQ). Ex-Presidente da Comissão de Direito Sanitário da Associação Brasileira de Advogados-ABA. Membro da Drug Information Association (DIA), atuando no campo do Direito Sanitário há mais de sete anos. Seu foco são assuntos ligados ao Sistema Nacional de Vigilância Sanitária. Acompanha regularmente as normas publicadas pela ANVISA e os assuntos de impacto para a regulação da saúde no Brasil. **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** Anvisa, indústria farmacêutica --- ### [EXTRA: Consulta Pública 775, da Anvisa, pode ter prazo prorrogado](https://academiadepacientes.com.br/extra-consulta-publica-775-da-anvisa-pode-ter-prazo-prorrogado/) **Published:** fevereiro 22, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20560%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22560%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22560%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Foto de Soonios ProInterrompemos nossas comemorações pré-tríduo momesco para informar que a [Consulta Pública 775](https://lex.com.br/legis_27973107_CONSULTA_PUBLICA_N_775_DE_27_DE_JANEIRO_DE_2020.aspx), da ANVISA, não está recebendo as contribuições dos interessados, devido a um problema técnico. Pelo que pudemos apurar hoje, sábado pré-carnaval, a falha não seria de responsabilidade da ANVISA, mas sim do FormSus. Este nada mais é do que um serviço do [DATASUS](https://pt.wikipedia.org/wiki/DATASUS) para a criação de formulários para a internet. A ANVISA nos informou, em caráter não-oficial, que a Consulta Pública poderá, eventualmente, ser prorrogada, devido aos problemas técnicos observados, mas que isso não é certo de acontecer, pois tudo deve passar por decisão da Diretoria Colegiada daquele órgão. Assim que soubemos do problema, na manhã de hoje, entramos em contato com o órgão, notificando-a da situação, que havia sido apontada por alguns pacientes que tentavam fazer suas contribuições à Consulta Pública, em seu site. Agradecemos à ANVISA a presteza com que nos atendeu em pleno sábado pré-carnaval, bem como a rapidez com que identificou o problema. Voltaremos a informar tão logo o problema com o FormSus tenha sido resolvido. Para entender do que se trata a Consulta Pública 775, clique [aqui](https://academiadepacientes.com.br/2020/02/18/abastecimento-do-mercado-com-esvaziamento-da-anvisa/). **Categorias:** Notícias --- ### [Na transição de governo, incorporações pela CONITEC revelam discreto aumento](https://academiadepacientes.com.br/na-transicao-de-governo-incorporacoes-pela-conitec-revelam-discreto-aumento/) **Published:** fevereiro 15, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20940%20788%22%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Em nosso post de estréia da seção RADAR ATS, resolvemos avaliar, **quantitativamente**, as incorporações de medicamentos órfãos ao SUS, **entre 2018 e 2019.** A escolha deste período para análise tem sua razão de ser. Queríamos ver se a mudança de governo (de Temer para Bolsonaro) e, especialmente, a posse de Denizar Vianna de Araújo na Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE), em dezembro de 2018, teriam alterado algo, em termos de volume de incorporações de medicamentos órfãos ao SUS. Afinal, a escolha de Denizar para a SCTIE, órgão a quem se subordina a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), fora saudada pela indústria e por associações de pacientes como acertada, dada sua vasta experiência como médico, professor universitário e respeitado especialista em Economia da Saúde. O que é Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS)? É um processo de investigação das consequências clínicas, econômicas e sociais da utilização das tecnologias em saúde em curto e longo prazo, bem como seus efeitos diretos e indiretos, desejados ou não. Permite apresentar alternativas de tratamento a clínicos gerais, pacientes e outros e, frequentemente, proporciona elementos que orientam a tomada de decisões estratégicas relacionadas à cobertura dos serviços ou à alocação de recursos, incluindo a aquisição de equipamentos. A ATS inclui grupos interdisciplinares e uma variedade de métodos de análise. (Fonte: Dicionário IATS) No entanto, ao menos quantitativamente, a mudança de governo em nada alterou, a julgar pelo ano de 2019, a política da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) com relação a medicamentos destinados a pessoas que vivem com doenças raras . Antes de nos debruçarmos sobre os dados, um esclarecimento. Os números aqui apresentados se referem a indicações terapêuticas recomendadas ou não pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para incorporação ao SUS. E você precisa levar em conta que um mesmo medicamento pode ter várias indicações, ok? Em 2018, ainda no governo Temer e, sob a gestão de Marco Antonio Fireman, a SCTIE autorizou a incorporação de 10 indicações de um total de 21 que tiveram sua decisão publicada naquele ano (47,6%). Já em 2019, sob a gestão de Denizar Vianna, foram oito incorporações de um total de 16 demandas com decisão publicada no mesmo ano (50%). Portanto, discreto aumento em relação a 2018. Desde sua criação, em dezembro de 2011 até janeiro de 2020, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) recebeu 104 demandas de incorporação de medicamentos órfaos/indicações ao SUS. No acumulado, ao longo do periodo, ela recomendou a incorporação em 51,4% dos casos, contra 37,3% de negativas de incorporações, com 15,14% restantes ainda em análise no mês passado. Algo como uma espécie de ‘herança maldita’ foi deixada para o governo atual, pelo anterior: a quantidade de incorporações aprovadas no apagar das luzes do governo Temer. Só no mês de dezembro de 2018, Marco Antonio Fireman aprovou seis indicações (60%) de um total de 10 incorporações de medicamentos órfãos ao longo do mesmo ano. No entanto, das seis indicações, apenas o acetato de glatiramer foi incluido em um Protocolo Clínico e Diretriz Terapêutica (PCDT), até o mês passado. Nenhum dos oito medicamentos/indicações incorporados ao SUS em 2019 integra um PCDT . Este medicamento é indicado para o tratamento da esclerose múltipla remitente-recorrente. O que são os PCDT? Os PCDT são recomendações, desenvolvidas por meio de revisão sistemática da literatura científica existente, para apoiar a decisão do profissional e do paciente sobre o cuidado médico mais apropriado, em relação às condutas preventivas, diagnósticas ou terapêuticas dirigidas para determinado agravo em saúde ou situação clínica. Assim, os protocolos buscam sistematizar o conhecimento disponível e oferecer um padrão de manejo clínico mais seguro e consistente, do ponto de vista científico para determinado problema de saúde (CONSELHO REGIONAL DE FARMÁCIA, 2010). Como o fornecimento de um medicamento órfão ao paciente pelo SUS está condicionado à sua menção em um PCDT disciplinando seu uso, pode-se aventar a hipótese de que a não-publicação de um PCDT seja uma manobra plausível para conter despesas que tal medicamento poderia suscitar. Assim, a mera procrastinação na produção de PCDTs poderia ser um interessante mecanismo de racionamento de gastos no SUS. Nossa análise possui limitações. A ênfase no quantitativo das incorporações não considera eventuais melhorias nos processos de governança adotados pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Mas, como para o paciente, o que importa é o acesso ao medicamento, elemento fundamental de seu direito à saúde, não deixa de ser revelador que, neste campo, muito pouca coisa tenha mudado na transição do governo Temer para Bolsonaro. Seguiremos acompanhando. **Nota da Redação**: No momento em que preparávamos este post, fomos surpreendidos [pela notícia da saída de Denizar Vianna da SCTIE](https://academiadepacientes.com.br/2020/02/14/extra-denizar-vianna-deixa-a-sctie-e-deve-assumir-presidencia-da-ans/), órgão a que se subordina a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Os dados aqui apresentados falam por si. Os tímidos resultados no campo das doenças raras aqui mostrados seriam responsáveis pelo seu pedido de afastamento? Dá o que pensar. RADAR ATS é uma seção do blog totalmente elaborada a partir de dados públicos. ATENÇÃO: Pode haver discrepâncias entre os dados por nós apresentados e aqueles que a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) apresenta em seus comunicados e eventos públicos. No entanto, todo o material aqui analisado partiu de dados públicos, disponibilizados pela referida Comissão. **Gostou da nova seção do blog? Críticas? Sugestões? Deixe seu comentário aqui embaixo.** **Categorias:** Radar ATS --- ### [Fique ligado: Novas consultas públicas CONITEC!!!](https://academiadepacientes.com.br/fique-ligado-novas-consultas-publicas-conitec/) **Published:** fevereiro 20, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20940%20788%22%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22940%22%20height%3D%22788%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Foram publicados **hoje** , no Diário Oficial da União (DOU), avisos de três consultas públicas que buscam receber contribuições da sociedade no site da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS ([CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). As consultas ficam abertas por um prazo de 20 dias a contar de sua publicação no DOU. Consultas Públicas - **Atualização do** **Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da Leucemia Mielóide Crônica do Adulto.** - **Proposta de incorporação** **da alfavestronidase** **no tratamento de mucopolissacaridose tipo VII,** apresentada pela Ultragenyx Brasil Farmacêutica. - **Proposta de incorporação do ruxolitinibe para tratamento de pacientes com mielofibrose primária, mielofibrose pós-policitemia vera ou mielofibrose pós trombocitemia** apresentada pela Associação Brasileira de Hematologia e Terapia Celular (ABHH) Você pode conferir as Consultas Públicas [aqui](http://conitec.gov.br/consultas-publicas). **Saiba mais:** [O que é Consulta Pública?](http://conitec.gov.br/consultas-publicas#consultas) [Como contribuir?](http://conitec.gov.br/consultas-publicas#Contribuir) \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/02/PDF-DOU-20-fev-20.pdf” title=”PDF DOU 20 fev 20″\] **Categorias:** Radar ATS --- ### [A voz do paciente na ISPOR 2017](https://academiadepacientes.com.br/1107/) **Published:** setembro 25, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A Sociedade Internacional para [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) e Desfechos de Pesquisa (ISPOR) realizou no domingo (17/9) sua segunda sessão plenária com o tema “A Voz do Paciente: entendendo suas perspectivas e as incorporando no processo de tomada de decisão” como parte da programação de sua 6ª Conferência Latinoamericana. Em destaque, como os países da região podem melhor incorporar a voz do paciente nos processos de tomadas de decisão em saúde. Muitas organizações estão buscando maneiras de melhor incorporar a perspectiva dos pacientes nos cuidados em saúde. Um grande número de organizações envolvidas com a promoção dos direitos de pacientes tem contribuido para ampliar a participação dos pacientes nestes processos, a despeito do fato de a voz do paciente não ser frequentemente predominante nestes diálogos onde provedores, pagadores, agências governamentais e fabricantes dominam a formulação de políticas de saúde no continente. A sessão teve Federico Augustovski como moderador. Augustovski é diretor do departamento de Economia da Saúde e Avaliação de Tecnologias em Saúde do Instituto de [Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) Clínica e Políticas de Saúde (IECS-CONICET), sediado em Buenos Aires. Entre os palestrantes, Eleanor Perfetto, vice-presidente sênior de Iniciativas Estratégicas do [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) (Washington DC); Migdalia Denis, Presidente da Sociedade Latinoamericana de Hipertensão Pulmonar e membro do board da Aliança Internacional de Organizações de Pacientes (IAPO) e Aline Silveira Silva, tecnologista lotada na Secretaria Executiva da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS ([CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)). Federico Augustovski abriu os trabalhos destacando o papel cada vez mais relevante dos pacientes nas tomadas de decisão em saúde. Lembrou que o envolvimento dos pacientes nestes processos representaria mais uma revolução do que propriamente uma simples reforma. Também contextualizou este movimento em sua dimensão internacional. > “Uma reforma é uma correção de abusos; uma revolução é uma transferência de poder” > > ***Edward Buwer-Lytton*** > “Nada sobre mim, sem mim” > > ***Valerie Billingham, 1998*** Augustovski mencionou aquela frase de Valerie Billingham (1998) que se transformou em verdadeiro grito de guerra dos defensores dos processos compartilhados de tomada de decisão: “Nada sobre mim sem mim”. A célebre frase foi extraída de uma sessão (de número 356) do Seminário Global de Salzburg, em 1998, intitulada “Através dos olhos do paciente” \[Through the patient’s eyes\]. Em seguida, destacou aquele que se tornou o marco conceitual do verdadeiro engajamento dos pacientes em processos de tomada de decisão em saúde, [um documento do Instituto Picker](http://pickerinstitute.org/about/picker-principles/), divulgado em 1987: Os princípios dos cuidados centrados no paciente. São eles: - Respeito pelos valores de pacientes, preferências e necessidades expressas; - Coordenação e integração do cuidado; - Informação, comunicação e educação; - Conforto físico; - Apoio emocional e alívio do medo e da ansiedade; - Envolvimento de familiares e amigos; - Transição e continuidade - Acesso a cuidados em saúde Eleanor Perfetto brindou a platéia com uma análise aprofundada do que efetivamente constitui a voz e o engajamento do paciente nestes processos. Fazendo uma distinção entre práticas efetivas de envolvimento e aquelas “para inglês ver”, ela definiu envolvimento autêntico dos pacientes como aquele que é uma via de mão-dupla entre os pacientes e todas as partes envolvidas ([stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)). Para Perfetto, tal engajamento deve conter as seguintes características: “reciprocidade” (uma via de mão dupla), de “aprendizagem mútua”, de “desenvolvimento mútuo”, com “senso de parceria”, “confiança”, “transparência”, “honestidade” e “respeito”. Para Perfetto, um significativo engajamento de pacientes é aquele onde as comunicações são claras, honestas e francas. Este pode se dar em decisões sobre pesquisas, desenvolvimento de produtos médicos, políticas, qualidade, valor, planejamento do cuidado e entrega do cuidado. Uma imagem apresentada por Perfetto que se revelou bastante esclarecedora foi a de um alvo ilustrando os diversos níveis de engajamento de pacientes em processos de tomada de decisão em saúde. Por esta imagem, fica claro que o nível de engajamento dos pacientes em processos envolvendo a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é o da consulta, fato confirmado pela representante da mesma durante o evento. Migdalia Denis, venezuelana, residente na Flórida e que vive com hipertensão pulmonar, abordou o tema na perspectiva do paciente individual. Definiu “paciente ativo” como aquele altamente motivado, bem apoiado, bem informado e capaz de confiar no apoio que recebe. Destacou que pacientes mais engajados com sua condição são também aqueles mais comprometidos com seus cuidados em saúde, mais envolvidos na escolha de tratamentos e mais zelosos em cumprir os esquemas terapêuticos que o médico lhes receitou. Aline Silveira Silva, da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), descreveu a estrutura e o papel da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) no contexto brasileiro e deu um panorama dos esforços assumidos pela Comissão desde 2014 para encorajar a participação dos pacientes nos processos decisórios da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), mencionando as consultas públicas das recomendações de tratamentos e levantamentos junto a eles para obter informações que irão contribuir para a construção de protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas. Entre os desafios a serem enfrentados pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), Aline destacou a identificação da melhor forma de participação das representações de pacientes nas sessões plenárias, o aprimoramento da análise das contribuições fornecidas por pacientes nas consultas públicas e a transição de um modelo de consulta aos pacientes para um de efetiva participação. Ao final, os palestrantes e o moderador concordaram que mais esforços são necessários para promover maior envolvimento de pacientes nos tomadas de decisão sobre saúde, ainda que tenham reconhecido alguns avanço neste campo nos últimos anos. **Categorias:** Eventos --- ### [Três coisas que aprendi na ISPOR 2017](https://academiadepacientes.com.br/tres-coisas-que-aprendi-na-ispor-2017/) **Published:** setembro 22, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** São Paulo sediou, entre os dias 15 e 17 de setembro, a VI Conferência Latinoamericana da Sociedade Internacional de [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) e Desfechos da Pesquisa (ISPOR). O Hotel Transamérica São Paulo ficou pequeno para receber 1.100 delegados de 42 países que puderam discutir a economia da saúde ([farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/)) e os efeitos das intervenções de cuidados em saúde sobre o bem-estar do paciente, incluindo desfechos clínicos, econômicos e outros centrados no paciente. Nos dez anos de representação latinoamericana no evento, esta foi a conferência mais concorrida, com recorde de público! Fui convidado para participar de uma reunião fechada sobre fortalecimento da participação de pacientes no desenvolvimento de medicamentos e nas [avaliações de tecnologias em saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/). Conosco, representantes de federações latinoamericanas de associações de pacientes e da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Aproveitei a oportunidade para assistir várias apresentações, especialmente aquelas que poderiam ser de algum interesse para as pessoas que vivem com doenças raras. Saí do evento com pelo menos três conclusões: 1. Precisamos avançar bastante no que diz respeito à participação de pacientes nas deliberações da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). 2. Outros países latinoamericanos conseguem preços bem mais razoáveis na compra de medicamentos de alto custo, quando se compara com o Brasil. Isto pode sinalizar certa indisposição do governo brasileiro para sentar na mesa de negociações e conversar. 3. A análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) (ACE), mandatória para a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) na tomada de decisão para a incorporação de medicamentos ao SUS, é o calcanhar-de-aquiles dos medicamentos órfãos. Grande parte da judicialização da saúde hoje observada no Brasil pode estar relacionada ao emprego de métodos totalmente inadequados para deliberar sobre medicamentos órfãos. Na prática, a ACE serviria para dar um verniz de ciência a uma decisão que é meramente política: a de recusar incorporar medicamentos de alto custo ao SUS. Ao longo das próximas semanas, conversaremos aqui sobre estes três pontos e alguns outros. **Categorias:** Eventos **Tags:** custo-efetividade, ISPOR, judicialização --- ### [Adeus, Toronto! Olá ISPOR 2017!](https://academiadepacientes.com.br/adeus-toronto-ola-ispor-2017/) **Published:** setembro 18, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Olá pessoal! Depois de alguns dias de ausência, estou de volta, morrendo de saudades de vocês! Preciso lhes contar umas novidades! Há um ano estava planejando minhas férias de 10 dias para meados de setembro. Tudo planejado, passagem comprada para o Canadá, eis que recentemente recebi um honroso convite para participar da [Sexta Conferência Latino-Americana da Sociedade Internacional de Farmacoeconomia e Desfechos de Pesquisa](https://www.ispor.org/Event/Index/2017SaoPaulo) (ISPOR), em São Paulo, entre os dias 15 e 17 de setembro. Bem, amigos, o fato é que não podia recusar tal convite. Sabe por quê? Porque esta foi a primeira mesa-redonda de representantes de pacientes na América Latina, no âmbito da ISPOR! Ali definimos os passos para uma maior integração dos pacientes raros a nível latino-americano! E eu era o único representante da academia brasileira falando em nome dos pacientes brasileiros na mesa-redonda! Nossa! O crachá com o adesivo onde se lê “Patient representative” (“representante dos pacientes”) é a maior honraria que já recebi em toda minha vida! hehehe É o reconhecimento de um trabalho diário em prol dos raros, que já se realiza há uns 10 anos. Assim, preciso te dizer que nas próximas semanas vamos dividir com você tudo que aprendemos, vimos e ouvimos por lá ! E posso te garantir que as novidades são tantas, que parece que estávamos em outro planeta ! Toda matéria sobre o evento publicada neste blog terá o selo abaixo: **Categorias:** Notícias **Tags:** custo-efetividade, Farmacoeconomia, ISPOR --- ### [O paradigma da custo-efetividade: o bode na sala dos doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/o-paradigma-da-custo-efetividade-o-bode-na-sala-dos-doentes-raros/) **Published:** setembro 11, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Em[ post anterior](http://164.41.147.254/academia/index.php/2017/09/02/doente-raro-fuja-da-medicina-baseada-em-evidencias-mbe/), revelamos para você que todo o arcabouço da assistência farmacêutica contemporânea no Brasil está fortemente escorado no que se convencionou chamar “[medicina baseada em evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/)” (MBE). Um dos mais prestigiados instrumentos da MBE é a “avaliação de tecnologias em saúde” (ATS). No Brasil, a obrigação legal de fornecê-las é da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Não é o caso de nos alongarmos aqui, mas você precisa entender que **as ATS convencionais não são instrumento adequado para contemplar os direitos dos doentes raros à saúde, o que inclui o medicamento.** Mas o que são as ATS? Em tese, poderíamos dizer que são uma forma de pesquisa que visa avaliar questões médicas, éticas, econômicas e sociais relacionadas ao uso de uma determinada tecnologia em saúde (um medicamento, um procedimento cirúrgico, um instrumento, um procedimento, um protocolo clínico etc.). Por que “em tese”? Porque na prática cada país pode escolher enfatizar um dos critérios, em detrimento de outros. No Brasil, por exemplo, tudo leva a crer que os critérios mais valorizados são os econômicos (e não os éticos, médicos ou sociais), salvo melhor juízo, no que se refere a medicamento voltados para doenças raras. Por isso você tem que entrar na justiça pra receber medicamento de alto custo. As ATS ofecerem à sociedade desinformada um canto de sereia maravilhoso: a noção de que todas as decisões dos gestores que as adotam serão baseadas **nas melhores evidências científicas disponíveis.** Todo mundo adora este argumento! Até o STF!!!! Para azar seu! Isso porque, quando se fala de doenças que acometem poucas pessoas, como as doenças raras, **evidências são o que menos se têm.** Então, digamos que o governo te prega uma peça, doente raro, toda vez que fala em evidências científicas para garantir a eficácia e segurança dos seus medicamentos. E você? Embarca? > **“Se procedimentos-padrão em ATS fossem aplicados a medicamentos órfãos, praticamente nenhum deles seria custoefetivo”**. Michael Drummond #### um dado impressionante! Vou te dar um dado revelador. Preste atenção no que vou te revelar. Muita atenção! Dados disponíveis na literatura científica informam que existe **inconsistência** na qualidade da evidência dos medicamentos órfãos aprovados na União Européia, e não existe um mecanismo claro para determinar seus preços. Estudo realizado com 74 medicamentos órfãos autorizados pela Agência Européia de Medicamentos verificou que 73% deles (54) demonstraram **qualidade moderada de evidências**; **85% mostraram efeitos clínicos significativos e efeitos adversos sérios foram reportados em 86,5% dos casos.** Entendeu? Explico! [A Europa autorizou](http://bmjopen.bmj.com/content/5/6/e007199) a comercialização de 74 medicamentos órfãos, ainda que em 86,5% dos casos apresentassem efeitos adversos (colaterais) sérios, porque os benefícios clínicos eram importantes na maioria dos casos!!!! E, não bastasse isso, autorizou sua liberação com evidências clínicas **moderadas** (e não robustas)! Pois bem, agora você deve entender por que a judicialização da saúde é seu único recurso na maioria das vezes! É porque as comissões encarregadas de avaliar tecnologias em saúde para doentes raro no Brasil são mais realistas que o rei (Europa) ! Estaria a Europa envolvida em um complô russo para exterminar os doentes raros do Ocidente? Não ! E como é que aceitam liberar medicamentos, sendo que quase 86% deles apresentam efeitos adversos sérios? **Simplesmente porque já perceberam que se aplicarem a ATS de modo convencional a medicamentos órfãos não autorizarão a comercialização de nenhum!** E sempre se podem celebrar acordos com fabricantes para que apresentem evidências mais robustas da eficácia e segurança do medicamento quando em fase de comercialização (Fase 4 dos testes clínicos). No mundo desenvolvido, já está consagrado o fato de que a aplicação de avaliações econômicas em tecnologias de saúde voltadas para doenças raras apresenta enormes desafios, visto que estas tecnologias raramente são custo-efetivas devido a seus altos preços (não pode ser muito diferente, dada a pequena clientela destes medicamentos) e sua [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) (eficácia no mundo real) limitada. Dito isso, você acha que seria o caso de o governo não lhe dar os medicamentos que tem o direito de receber? Claro que não! A saída mais sensata para que o governo empregue o dinheiro dos contribuintes nestes casos seria usar uma métrica (porque elas precisam existir!) que não prejudique já de saída as pessoas com doenças raras. E qual seria ela? Seria a Análise de Decisão Multicritério (ADMC) . A [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) já a conhece, já fez propaganda dela, publicou um artigo sobre ela (com muitos vieses metodológicos), mas não tem previsão de adotá-la, nem para doentes raros, nem para ninguém. Hoje não trataremos de ADMC, mas em breve a abordaremos. De certo modo, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ficaria bem na foto se a adotasse para doentes raros. Isso porque as ADMC nada mais são do que uma ATS ampliada. Assim, ela sempre ficaria à vontade para dizer que não voltou atrás em suas posições, e continua empregando ATS para incorporar tecnologias em saúde ao SUS. Uma saída política e tanto, maquiavélica, eu diria! Nesta segunda-feira (11/9), [a CONITEC vai debater em seu site](http://conitec.gov.br/conitec-em-evidencia-discutira-limiar-de-custo-efetividade) no Youtube o [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/). Isso porque [tramita no Congresso um projeto de lei](http://164.41.147.254/academia/index.php/2017/08/29/audiencia-publica-discute-problemas-na-incorporacao-de-medicamentos-ao-sus/) que visa tornar transparente o [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) adotado pelo governo em suas decisões sobre incorporação de tecnologias ao SUS. O tema é controverso, mas certamente o Projeto de Lei beneficiaria de algum modo os doentes raros, se fosse aprovado. Agora uma dica fundamental: Toda vez que vir algum comunicado da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), em video ou escrito, ou em aparições públicas lembre-se que a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) não é órgão exclusivo para deliberar sobre medicamentos órfãos. Muito pelo contrário! Aliás é por colocar no mesmo balaio de gatos doenças raras e prevalentes que as decisões da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) na maioria das vezes não são favoráveis a doentes raros. Os países que levam mais a sério o direito à saúde, como o Reino Unido e a Escócia, entre outros, já perceberam isso, e possuem critérios distintos para deliberar sobre medicamentos órfãos e doenças raras. Lembre-se: o que é bom para doenças prevalentes (frequentes), em geral não será bom para você. > **“Os modelos vigentes de ATS foram concebidos originalmente para o estudo de doenças prevalentes (…) O caso das doenças raras exige abordagem especialmente voltada para suas especificidades”** *M.V. Souza* **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** custo-efetividade, Doenças raras, judicialização, políticas públicas, SUS --- ### [Doenças raras: o que é caro ou barato?](https://academiadepacientes.com.br/301/) **Published:** setembro 9, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Você deve ter visto! [Um novo tratamento para o câncer recentemente aprovado pela FDA](http://g1.globo.com/bemestar/noticia/eua-autoriza-primeira-terapia-genetica-para-tratamento-de-cancer.ghtml) (a agência que controla drogas e medicamentos nos EUA) custa 475 mil dólares (cerca de um 1,5 milhão de reais). Tirando um ou outro tratamento para doenças ultrarraras, trata-se da terapia mais dispendiosa já concebida. O caso pode representar uma interessante lição para quem depende de medicamentos para doenças raras para sobreviver. A indicação é para um grupo pequeno de pacientes com limitadas ou quase inexistentes opções de tratamento. Foi aprovada para leucemia linfoblástica aguda pediátrica refratária (resistente a outros medicamentos) ou com pelo menos duas recidivas (recaídas). A cada ano, surgem aproximadamente 3 mil novos casos , mas a maioria pode ser tratada com abordagens convencionais. Sobram, assim, cerca de 600 pacientes candidatos ao tratamento, segundo a fabricante. De uma perspectiva de negócios **(sim, internauta, fazer negócios não é pecado!),** isso não é uma grande quantidade de consumidores finais. Assim, parte da razão para seu alto preço (assim como para outros medicamentos para doenças raras) é a necessidade de recuperar os custos de produção. Mas ainda que isso possa parecer uma cifra assombrosa, analistas financeiros garantem que ela é bastante razoável. Senão, vejamos: O produto faz uso de um novo e complicado processo de tratamento. A terapia, conhecida como CAR-T, usa o próprio sistema imunológico do paciente para combater tumores. E com CAR-T, cada dose é confeccionada sob medida para cada paciente, o que exige um complicado processo onde células humanas são transportadas (sempre por via aérea) e reengenheiradas, antes de serem devolvidas. Além disso, sua eficácia é alta e o tratamento é concentrado. Em um teste clínico, uma única dose do produto eliminou o câncer de 83% dos pacientes depois de três meses, fato comemorado pelos oncologistas, particularmente porque esses pacientes não tinham outras opções de tratamento ou as tinham limitadas (lembra?) “Com a terapia gênica, pacientes são tratados com uma dose única. Compare isto com um tratamento convencional, em que medicamentos são tomados durante anos”, disse Ashtyn Evans, da empresa Edward Jones. Em outras palavras, na medida em que o fabricante não será remunerado por meses ou anos, o preço tem de ser alto. Além disso, o fabricante está colaborando com os Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) (uma agência federal que administra os programas de saúde norte-americanos) em uma abordagem baseada em desfechos (resultados), onde só se paga pelo tratamento se os pacientes a ele responderem ao fim do primeiro mês. #### doenças raras exigem ‘pensar fora da caixa’ Sim, sim ! É mais barato que as alternativas disponíveis. A terapia com células-tronco ou o custo de tomar medicamentos durante anos e anos, particularmente para tratar um câncer, alcança a casa das centenas de mihares de dólares, segundo Evans. Para você ter uma idéia, no início do ano o National Institute for Health and Care Excellence (a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) do Reino Unido, hehehehe) sugeriu que um preço de 649 mil dólares por um tratamento como estes seria apropriado. E os analistas de Wall Street esperavam que o custo desta terapia alcançasse a cifra de 750 mil dólares ! E, finalmente, a aprovação pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) pode levar a mais desenvolvimentos nesta área para os próximos anos. “Estamos entrando em uma nova fase da inovação médica com a capacidade de reprogramar as próprias células do paciente para que elas ataquem um câncer letal”, disse Scott Gottlieb, alto executivo da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), em um comunicado de imprensa. “Novas tecnologias, como terapias celulares e gênicas, têm o potencial de transformar a medicina e criar um ponto de inflexão em nossa habilidade de tratar e curar muitas doenças intratáveis”. É isso! Vamos parar de achar algo caro só considerando o preço da etiqueta no supermercado. A decisão sobre o que é caro ou barato sempre estará condicionada ao benefício que o produto promete lhe oferecer. Fonte: [Yahoo](https://finance.yahoo.com/news/475000-isnt-actually-expensive-novartiss-new-drug-173908081.html) **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Olho vivo ! "Nós somos transparentes!"](https://academiadepacientes.com.br/olho-vivo-nos-somos-transparentes/) **Published:** setembro 8, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Desconfie daquele órgão, representante do governo ou comissão que tenta te convencer que é bastante transparente. O fato de uma instituição se dizer transparente não quer dizer que ela o seja! A transparência não cai do céu! É conquistada! Por cidadãos que têm consciência de seus direitos. A transparência de uma instituição, comissão ou iniciativa só pode ser aferida por PESQUISADORES NOTORIAMENTE INDEPENDENTES, empregando metodologias de Ciências Sociais próprias para tais diagnósticos! Não compre gato por lebre! Fique atento! Lute por seus direitos! Converse com pesquisadores independentes e sérios! Estamos de olho! **Categorias:** Não categorizado **Tags:** justiça, Política, SUS, transparência --- ### [EXTRA!!! Denizar Vianna deixa a SCTIE e deve assumir presidência da ANS](https://academiadepacientes.com.br/extra-denizar-vianna-deixa-a-sctie-e-deve-assumir-presidencia-da-ans/) **Published:** fevereiro 14, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20560%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22560%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22560%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Reproduzido do JOTA A semana foi agitada na Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde. Denizar Vianna, responsável pelas políticas de inovação, anunciou que vai deixar a pasta para assumir a vaga aberta com a saída de Leandro Fonseca na Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS). Pressionado pela família, que mora no Rio de Janeiro, Denizar aceitou o convite. Segundo fontes no setor, a indicação será para ocupar a presidência da agência, pondo fim aos questionamentos sobre a situação de Rogério Scarabel à frente da ANS. A ida de Denizar para o órgão regulador da saúde suplementar também atende aos interesses do ministro Luiz Henrique Mandetta. Na quarta-feira (12/02) foi publicado o decreto com a reorganização do Conselho de Saúde Suplementar (Consu). O novo desenho concede mais poderes à pasta e prevê um relacionamento mais estreito com o diretor-presidente da ANS. Na prática, ele será o único contato entre a agência e o ministério. Ainda não há definição sobre outras mudanças na SCTIE. Apesar de algumas críticas do setor aos resultados apresentados pela secretaria no ano passado, Denizar deixa para o sucessor o desenho da nova agência de incorporação de tecnologias em saúde. Não se sabe, porém, se haverá força política e, principalmente, orçamento para levar a empreitada adiante. No lugar de Denizar Vianna assumirá Marcus Vinícius Lia Fook, coordenador do Laboratório de Avaliação e Desenvolvimento de Biomateriais do Nordeste (CERTBIO). Natural de Campina Grande, na Paraíba, o professor e pesquisador contou com o apadrinhamento do conterrâneo Aguinaldo Ribeiro (PP-PB), líder da Maioria na Câmara dos Deputados. Nota da Redação: Marcus Vinícius Lia Fook é Doutor em Química pela Unesp, tendo experiência com Biomateriais. É professor da Universidade Federal de Campina Grande (UFCG). Não há registro de que tenha alguma experiência em Economia da Saúde, campo em que Denizar se destacava como profissional respeitado. **Categorias:** Notícias --- ### [Governo recua e quer versão mais suave de proposta para importação de medicamento sem aval da Anvisa](https://academiadepacientes.com.br/governo-recua-e-quer-versao-mais-suave-de-proposta-para-importacao-de-medicamento-sem-aval-da-anvisa/) **Published:** fevereiro 11, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20504%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22504%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22504%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Imagem de [Arek Socha](https://pixabay.com/pt/users/qimono-1962238/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1884775) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1884775)**Mateus Vargas, O Estado de S.Paulo** **11 de fevereiro de 2020 | 18h13** BRASÍLIA – O governo recuou e passou a defender uma versão mais suave da proposta em discussão na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) que flexibiliza regras para a importações de medicamento sem registro do Brasil para uso de pacientes do Sistema Único de Saúde (SUS). A mudança de posição ocorreu após encontro do ministro da Saúde, Luiz Henrique Mandetta (DEM), com representantes da indústria farmacêutica na semana passada. Como revelou o Estado na terça-feira, 4, a intenção do governo era permitir a importação destes produtos sem a necessidade de aval da Anvisa sobre a qualidade da droga. Uma consulta pública foi aberta na agência com duração de 15 dias, rito considerado acelerado para os padrões do órgão. A medida foi criticada por especialistas, que veem na regra atual uma barreira para evitar a entrada de produtos sem qualidade e até falsificados no Brasil. A nova leitura do governo é que a sugestão em debate abre brechas para que, em alguns casos, seja dispensada a análise de segurança e qualidade do medicamento. A intenção da pasta, dizem auxiliares de Mandetta, é apenas liberar o caminho para importações de medicamentos feitas em situações “excepcionais”, ou seja, se há uma emergência de saúde pública, como no atual caso do novo coronavírus, e falta do produto no mercado interno. Mandetta pediu ao assessor especial da pasta José Carlos Aleluia, ex-deputado federal pelo DEM, a elaboração de uma proposta alternativa àquela que está em discussão na Anvisa. O pedido ocorreu após o ministro receber, na quinta-feira passada, dia 6, uma nota técnica de associações da indústria farmacêutica contrária à mudança em debate na Anvisa. A reunião não consta em agendas oficiais da cúpula da Saúde. Questionado sobre a reunião, o ministério informou que Mandetta, “embora tenha cumprimentado os participantes, não ficou no encontro”. No documento entregue ao ministro, todas as principais entidades do setor pedem a suspensão da consulta pública atual na Anvisa para começar um debate menos apressado. A indústria afirma na nota que há risco à saúde de pacientes se a sugestão da autarquia prosperar. “(A sugestão) tem um efeito negativo sobre todo arcabouço regulatório nacional, desestimulando a indústria instalada no País”, afirma a nota, obtida pela reportagem. Antes de pressão da indústria, integrantes da cúpula do ministério afirmavam concordar com a mudança sugerida na Anvisa. Além de dizer que a derrubada da regra facilitaria importações urgentes, auxiliares de Mandetta argumentavam que empresas usam a barreira atual como forma de controlar o preço de medicamentos vendidos ao SUS, tido como um dos maiores mercados de saúde do mundo. ## Indicado por Bolsonaro na Anvisa propôs mudança A mudança de regra da Anvisa foi sugerida pelo próprio presidente substituto do órgão, o contra-almirante e médico Antônio Barra Torres, único nome indicado pelo presidente Jair Bolsonaro na agência. O Estado apurou que o apoio de parte dos gestores da Anvisa à mudança passa pelo interesse em agradar o governo, mirando três vagas de diretores do órgão que serão preenchidas por Bolsonaro em 2020. “Em casos anteriores o Ministério da Saúde confrontou a Anvisa, que não aceitou abrandar as regras e se render a vontade do ministro de plantão. Neste momento o cenário é o contrário”, avalia o professor da Faculdade de Saúde Pública da USP e primeiro presidente da Anvisa, Gonzalo Vecina. A resolução que o governo deseja alterar já serviu como barreira para impedir a distribuição de medicamentos de empresas contratadas pelo poder público que não apresentavam todas as certificações sanitárias exigidas no Brasil. O ex-ministro Ricardo Barros (PP-PR), agora deputado federal, disse em 2018 que a agência favorecia “lobbies” da indústria farmacêutica ao impedir importações. Uma compra deste tipo, feita na gestão de Barros, chegou a ser investigada pela Polícia Federal por suposta falsificação de documentos. No ano seguinte o Ministério Público Federal (MPF) denunciou o ex-ministro em ação de improbidade por “inobservância” da legislação sanitária em compra de medicamento, o que ele nega. Em nota, a Anvisa afirma que “é necessário buscar respostas prontas” quando há uma emergência por falta de medicamentos. Segundo a agência, a proposta é que seja do Ministério da Saúde a “responsabilidade objetiva”, a “definição da situação de necessidade” e “o atesto da qualidade dos produtos a serem importados”. Procurado, o Ministério da Saúde não se manifestou. Fonte: [O Estado de S. Paulo](https://saude.estadao.com.br/noticias/geral,governo-recua-e-quer-versao-mais-suave-de-proposta-para-importacao-de-medicamento-sem-aval-da-anvisa,70003194054?utm_source=estadao%3Afacebook&utm_medium=link&fbclid=IwAR3ykpfvGSlwBJRzayNtrWWw5jU4UNQ8I8ILi8kV6pua-POJ_AB7Mfic8iw) **Categorias:** Notícias --- ### ["O SUS é uma revolução", afirma Drauzio Varella](https://academiadepacientes.com.br/o-sus-e-uma-revolucao-afirma-drauzio-varella/) **Published:** fevereiro 3, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Em entrevista exclusiva concedida à revista Radis (ENSP/Fiocruz, o médico, professor e escritor Drauzio Varella defende o sistema como política de inserção social e reforça sua importância para a sobrevivência dos brasileiros. Veja abaixo o que ele disse sobre o SUS: > O SUS já atende diretamente 75% da população ou 150 milhões de brasileiros. Se você retirar o SUS, é a barbárie. O que vai acontecer com essa legião de pessoas? Onde serão atendidas? Não tem alternativa: precisamos organizar o SUS para atender essas pessoas com mais [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/), interferir com a medicina preventiva, dar o atendimento com a atenção básica à saúde. O SUS tem tudo, não precisaria nem de recursos imensos para fazer a cadeia funcionar regularmente. Repito: a estrutura está toda montada e o que precisamos é de uma diretriz política. Sim, nós precisamos de mais dinheiro, mas a organização é que vai mudar as características do SUS completamente. Porque o SUS é o maior programa de distribuição de renda: ele gasta R$ 240 bilhões e o Bolsa Família gasta 10% disso. É uma ajudinha pequena diante do SUS. O SUS faz um trabalho maravilhoso no Brasil e, infelizmente, o que fica são só os exemplos das situações em que ele não funciona ou funciona mal. Você pode ler a íntegra da entrevista, abaixo: \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2020/01/Radis207\_web-entrevista-drauzio.pdf” title=”Entrevista: Drauzio Varella”\] **Categorias:** Notícias --- ### [Ministério da Saúde simplifica acesso a medicamentos especializados](https://academiadepacientes.com.br/ministerio-da-saude-simplifica-acesso-a-medicamentos-especializados/) **Published:** janeiro 24, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20630%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22630%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22630%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Imagem de [Aloísio Costa Latgé ACL](https://pixabay.com/pt/users/aloisiocostalatge-1202333/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=846863) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=846863)***Já estão valendo as novas regras para que a população acesse de forma mais simplificada os medicamentos do Componente Especializado, indicados para doenças crônicas e raras*** O Ministério da Saúde publicou [portaria](http://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-n-13-de-6-de-janeiro-de-2020-237059261) que altera critérios para facilitar o acesso da população aos medicamentos do chamado ‘Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF)’. São três grupos de medicamentos ofertados gratuitamente, no Sistema Único de Saúde (SUS), indicados para o tratamento de alto custo de doenças crônicas mais complexas, como psoríase, lúpus e artrite reumatoide. A partir de agora, por exemplo, os pacientes terão mais tempo para renovar a continuidade do tratamento. Também será possível o uso de um único laudo para acessar o tratamento por até seis meses, dobrando o tempo da regra anterior. As novas regras também flexibilizaram a gestão dessa política no âmbito das Secretarias Estaduais de Saúde e do Distrito Federal (SES). Agora os gestores poderão padronizar o modelo de Laudo para Solicitação, Avaliação e Autorização de Medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (LME), desde que contemplem, minimamente, as informações contidas no modelo proposto pelo Ministério da Saúde. As alterações foram publicadas na [portaria GM/MS nº 13, de 08 de janeiro de 2020](http://www.in.gov.br/web/dou/-/portaria-n-13-de-6-de-janeiro-de-2020-237059261). Entre as mudanças está o tempo de validade do Laudo para Solicitação, Avaliação e Autorização de Medicamentos do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (LME), que agora passa a ter validade de 90 dias, a partir da data de assinatura pelo médico. Este também será o prazo para o paciente solicitar o medicamento à farmácia com este documento. Antes, o prazo era de apenas 60 dias. O novo modelo também permite que o paciente solicite, em um único laudo (LME), até seis medicamentos para a mesma condição clínica. **Ampliação do prazo** Para os pacientes, o principal benefício é o aumento do prazo para renovação da continuidade do tratamento para 06 meses, dobrando o tempo da regra anterior. Cada LME poderá atender até seis competências, ou seja, o mesmo formulário pode ser utilizado para que o paciente tenha acesso ao tratamento por até seis meses e o abandono de tratamento passa a ser considerado apenas quando o paciente não retirar o seu medicamento por seis meses consecutivos. Com essas novas regras, a expectativa é de que as Secretarias Estaduais de Saúde e do Distrito Federal possam dar maior celeridade aos processos de execução do Componente Especializado da Assistência Farmacêutica (CEAF). As mudanças entraram em vigor no dia 08 de janeiro, data da publicação da Portaria. Entretanto, as SES têm prazo máximo de 120 dias para adequar seus procedimentos a essas alterações, ou seja, até 07 de maio de 2020. Fonte: [Ministério da Saúde](http://saude.gov.br/noticias/agencia-saude/46223-saude-simplifica-acesso-a-medicamentos-especializados) **Categorias:** Notícias **Tags:** SUS --- ### [Lançada campanha do Dia Mundial das Doenças Raras 2020](https://academiadepacientes.com.br/trezentos-milhoes-de-pessoas-com-doencas-raras-em-todo-o-mundo/) **Published:** janeiro 7, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20560%20315%22%20width%3D%22560%22%20height%3D%22315%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22560%22%20height%3D%22315%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Criado pela EURORDIS e seu Conselho de Alianças Nacionais, o primeiro Dia das Doenças Raras ocorreu em 2008 com eventos em 18 países participantes. A EURORDIS continua a coordenar a campanha internacional em conjunto com uma comunidade mundial de pacientes. As organizações de pacientes da América do Norte aderiram em 2009 e depois a todos os continentes até 2010. As Alianças Nacionais garantem a coordenação do Dia das Doenças Raras em nível nacional, trabalhando com organizações de pacientes localmente e frequentemente organizando um evento nacional direcionado aos formuladores de políticas. O número de países participantes aumentou ano a ano, com milhares de eventos ocorrendo em todos os continentes por volta do mês de fevereiro. No total, os eventos ocorreram em mais de 100 países desde 2008. **Categorias:** Notícias --- ### [Está sem remédio? A culpa pode ser da caixa-preta!](https://academiadepacientes.com.br/transparencia/) **Published:** janeiro 6, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20560%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22560%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22560%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Caixa-preta é presente de grego! / Foto de PublicDomainPicturesNa semana passada [você leu aqui](https://academiadepacientes.com.br/2019/12/31/consulta-publica-sobre-riociguate-reacende-debate-sobre-transparencia-da-conitec/) que a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) divulgou relatório de recomendação preliminar, desaconselhando a incorporação do riociguate ao SUS, e que isto teria suscitado protestos de associações de pacientes. Alega-se que os processos de tomada de decisão daquela Comissão seriam pouco transparentes. E que transparência neste domínio tornaria estes processos mais justos. Este tipo de reação da sociedade não é privilégio do Brasil. Outras agências de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) espalhadas pelo mundo também são criticadas, quando suas decisões desagradam pacientes e seus familiares. O prazo da Consulta Pública sobre a incorporação do Riociguate foi prorrogado até o dia 16 de janeiro . ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20966%201024%22%20width%3D%22966%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22966%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)A prorrogação foi publicada no DOU.Agora vamos tentar dissecar para você o cerne da questão. Basicamente, processos desta natureza apresentam caixas-pretas que comprometem sua governança democrática e transparente. Isso, a nosso ver, está totalmente em desacordo com o melhor do SUS, que tem como um dos seus principais mantras a [participação social](https://pensesus.fiocruz.br/participacao-social). Pode se dizer que as [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS), tais como hoje praticadas, **da perspectiva das pessoas que vivem com doenças raras**, são *o bode na sala* do SUS. Segundo a Organização Mundial de Saúde (OMS), ATS é a avaliação sistemática das propriedades, efeitos e/ou impactos da tecnologia em saúde. Seu principal objetivo é gerar informação para a tomada de decisão, para incentivar a adoção de tecnologias custo-efetivas e prevenir a adoção de tecnologias de valor questionável ao sistema de saúde. O que é caixa-preta? Caixa-preta é termo originário do setor de aviação e que mais tarde serviu para definir “um sistema fechado de complexidade potencialmente alta, no qual a sua estrutura interna é desconhecida ou não pode ser levada em consideração em sua análise” . Neste momento vamos nos deter em um aspecto das ATS onde reina a absoluta opacidade. Ele também se apresentou no caso do riociguate, comentado na semana passada. Trata-se de uma verdadeira caixa-preta, no Brasil e no mundo: os cálculos empregados por laboratórios e pelas agências de ATS, para justificarem suas movimentações neste tabuleiro do xadrez regulatório em saúde. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20426%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22426%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22426%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)O xadrez regulatório é para profissionais! Imagem de [klimkin](https://pixabay.com/pt/users/klimkin-1298145/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1163624) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1163624)As ATS se baseiam em modelos econômicos. Como acontece com qualquer “modelo”, eles reduzem aspectos da realidade complexa (aquela que você vive todos os dias) a simples números e variáveis. Isso faz com que se corra o risco de subestimar aspectos essenciais das situações de fato, principalmente quando estão em questão as necessidades específicas de pessoas que vivem com doenças raras . No caso brasileiro, a opacidade está mais pendente para o lado das agências de ATS. Isto porque, obrigatoriamente, os laboratórios são obrigados a juntar aos seus processos de solicitação de incorporação de medicamentos farta documentação acerca dos modelos por ela empregados. Fazem isso para tentar convencer a agência sobre sua estimativa do valor da droga candidata. Mas não se exige da agência de ATS brasileira a mesma obrigação. Desconfiança mútua Desconfianças de parte a parte são comuns nestes processos. Os gestores em saúde desconfiam dos cálculos realizados pelos laboratórios ao submeter seus processos para deliberação por estas agências. Os laboratórios suspeitam do mérito das avaliações realizadas por estas agências para recusar seus pedidos. Ambos têm alguma razão em suspeitar. Polyzos e cols. fizeram um levantamento rigoroso das análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) que avaliavam, economicamente, métodos de rastreamento de câncer cervical. Verificaram que os estudos apresentados pelos fabricantes de medicamentos nestes processos de ATS subestimavam a precisão do teste de Papanicolaou. Em 1994, o British Medical Journal (BMJ) divulgou sua política editorial para publicação de análises de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), ressaltando que algumas destas análises eram financiadas pela indústria e que esta tinha a expectativa de que tais análises pusessem seus produtos em uma perspectiva favorável. O BMJ argumentou que estas empresas poderiam empregá-las para justificar os preços (muitas vezes abusivos) de seus medicamentos [Go to top](#) ## Pausa para alguns conceitos básicos Agora vou fazer um esforço para traduzir temas complexos em linguagem acessível para você. Pediria-lhe um pouco de paciência. Informação qualificada é fundamental para fazer a democracia continuar a avançar e para que você forme opinião sobre assuntos que dizem respeito à sua sobrevivência e de seus familiares, em muitos casos. Se deseja-se que as decisões tomadas por autoridades públicas sejam vistas como socialmente justas, **as pessoas afetadas por estas decisões precisam ser capazes de questioná-las, assegurar que os modelos econômicos para tais decisões são justos e que decisões consistentes foram tomadas.** Por isso desenvolvemos este trabalho. Em primeiro lugar, você precisa saber que, *grosso modo*, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) se dedica a duas coisas, de acordo com a legislação que a criou. Ela tem “por objetivo assessorar o Ministério da Saúde – MS nas atribuições relativas a: - Incorporação, exclusão ou alteração de tecnologias em saúde fornecidas pelo SUS. - Constituição ou alteração de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas – PCDT. Vamos nos deter apenas na primeira atribuição. Para entender mais sobre a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) clique no vídeo abaixo. Em segundo lugar, convém entender o que é um “modelo”. Modelos nada mais são do que ferramentas que visam, entre outras coisas, facilitar a compreensão sobre temas complicados e que permitem que a complexidade de um dado sistema seja reduzida a suas dimensões mais básicas para facilitar o seu entendimento. Vamos pegar o exemplo de um modelo que visa explicar um processo de comunicação. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20597%20307%22%20width%3D%22597%22%20height%3D%22307%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22597%22%20height%3D%22307%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Este é um modelo bem basicão e conhecido, que visa mostrar a quem o lê como se dá um processo de comunicação, de forma bem simplificada. É óbvio que ele não descreve toda a riqueza de um processo de comunicação, mas serve para você compreender sua realidade de modo acessível. É como se você tivesse que explicar toda a riqueza da comunicação em três minutos, no elevador. É o que no mundo dos negócios o pessoal chama de *elevator pitch* (papo de elevador) ## Fim da pausa para alguns conceitos básicos É evidente que para um modelo ser útil no campo da saúde, ele precisa ser confiável. E a credibilidade dele está diretamente relacionada a dois fatores, basicamente: 1. Transparência – Esta diz respeito à descrição clara das suposições, dos valores dos parâmetros nele empregados, das suas equações e de sua estrutura, visando a sua compreensão pelas partes interessadas. 2. Validação – Submeter o modelo a testes como aquele que compara os resultados do modelo a dados observados na realidade. ### Para que serve um modelo econômico em saúde? Agora que você entendeu o que é um modelo, precisa entender para que serve um modelo em saúde. Ele visa oferecer ao tomador de decisão informações quantitativas sobre as consequências das opções a serem consideradas. Tudo isto para decidir se ela pode ser incorporada ao SUS sem representar um custo desproporcional ao benefício por ela prometido pelo fabricante, por exemplo, e com relação a outra intervenção (que chamamos de “comparador”) para a mesma condição clínica já em uso no SUS. Isso quando o comparador já existe no mercado; mas em doenças raras sabemos que muitas vezes aquele medicamento é o único para determinada necessidade clínica (sem chance de comparador), mas isso é outra conversa. Basicamente uma ATS convencional envolve três componentes: 1. Síntese das evidências científicas disponíveis sobre uma tecnologia (no caso aqui, um medicamento) 2. Avaliação econômica 3. Estudo de impacto orçamentário, que é o efeito estimado sobre o custo total para uma organização (o Ministério da Saúde, p. ex.) ou plano de saúde se houver mudança nas intervenções (passar de uma intervenção em saúde já incorporada ao SUS para uma nova, p. ex.) Pareceristas contratados externamente pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) conduzem a ATS (revisão sistemática da literatura existente sobre a intervenção que se quer analisar e dos modelos de avaliação econômica). São recrutados habitualmente na [Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologias em Saúde](http://rebrats.saude.gov.br/) (Rebrats). **Para falar de uma das ‘caixas pretas’ mais importantes na ATS vamos nos deter no item 2, ok? Avaliações econômicas!** Existem diversas abordagens de análise em avaliações econômicas. Elas podem ser baseadas em estudo(s) clínico(s) e/ou modelos matemáticos. Agora vamos colocar o guizo no gato. Grande parte dos problemas que irão suscitar controvérsias acerca das conclusões desfavoráveis destes relatórios de recomendação produzidos pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e entidades assemelhadas diz respeito à falta de transparência dos cálculos que foram empregados na confecção destes modelos matemáticos por ela apresentados (e por assemelhadas). Eles servem para se contrapor dados àqueles apresentados pelo fabricante, e cujos cálculos todos normalmente constam em um pendrive que deve ser obrigatoriamente entregue àquela Comissão. Os tomadores de decisão (no nosso caso, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) desconfiam dos cálculos apresentados pelo fabricante em seus processos de submissão de propostas de incorporação (mas sempre têm o pendrive para verificá-los, lembra?). E os fabricantes do medicamento, por sua vez, desconfiam dos cálculos realizados pelas agências de ATS para não recomendar a incorporação. Isto porque estes modelos econômicos são sempre estatisticamente sofisticados, **mas não são diretamente verificáveis**. É como se dois jogadores de pôquer tivessem que apresentar as cartas que têm na mão. Só assim é possível se compreender a lógica que foi empregada no modelo econômico apresentado por uma parte e outra. Ou, usando agora o *cientifiquês*, os pressupostos que formam a base do modelo econômico, os cálculos feitos para chegar a determinado resultado, não são transparentes para os atores envolvidos no processo. A não ser que sejam mostrados por ambos! Portanto, não fica claro como os resultados neles apresentados foram obtidos. Isso vale mais para a agência de ATS do que para o demandante (lembra do pendrive entregue pelo demandante?) . O resultado é um diálogo de surdos, que inúmeras vezes irá desembocar em casos de não-incorporação de medicamentos aos sistemas de saúde. ##### Justeza procedimental é ‘the name of the game’ Da mesma forma, na outra ponta da linha, e com a vida por um fio, os pacientes são bastante céticos a respeito das decisões tomadas por agências de ATS, como a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e assemelhadas. Não por acaso, o Tribunal de Apelações do Reino Unido [determinou que o NICE](https://www.nice.org.uk/guidance/ta111/documents/ruling-court-of-appeal-order-of-relief2) (a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) do Reino Unido) liberasse uma cópia **plenamente executável** do modelo que empregou na avaliação de um tratamento para a doença de Alzheimer, de forma a que fosse observado o princípio da **justeza procedimental**. Senta que lá vem história ! De acordo com a Wikipedia, justeza procedimental diz respeito à correção e à transparência dos processos pelos quais certas decisões são tomadas. A lógica por trás deste princípio é a de que, em situações controvertidas, onde é impossível obter um consenso sobre a justeza de determinada decisão (acesso a medicamentos de alto custo no SUS, p. ex.), a observância de certos princípios no modo como a decisão é tomada conferiria maior lisura a ele. Ouvir todas as partes antes de uma decisão, por exemplo, é um passo bem básico que seria considerado adequado para que um processo pudesse ser caracterizado como procedimentalmente justo. Ah! E consulta pública não é considerada modalidade de participação de paciente nestes processos, ok? Isto é o que dizem pesquisadores americanos sobre o tema. Mas isso é papo pra outro post. E então? Como reduzir esta desconfiança mútua e desenvolver modelos que sejam publicamente confiáveis e transparentes? A saída pode vir de uma iniciativa adotada pela indústria de computação: os códigos abertos (*open source*) característicos do que se denomina “software livre”. Você já deve ter ouvido falar nisso, né? [Devo colocar um Linux ou Windows](https://www.todadiferenca.com/diferenca/diferenca-entre-windows-e-o-linux) para rodar no meu computador? Este tipo de coisa. Pois bem. Fala-se agora na possibilidade de se criar modelos econômicos em saúde com “código aberto”. Isso mesmo! É o que veremos no próximo bloco. ##### Modelos econômicos de código aberto são uma saída, mas de difícil implantação Começam a ser discutidas internacionalmente propostas no sentido de tornar disponíveis, para consulta, os pressupostos empregados nos modelos econômicos pelas partes envolvidas. Sejam os produzidos pela indústria farmacêutica (ou seus consultores) ou aqueles elaborados por agências de ATS, para refutar as conclusões destes. Ambas as partes envolvidas na negociação, ao menos, deveriam ter acesso aos cálculos desses modelos, mediante assinatura de um termo de confidencialidade até. Mas no Brasil isso ainda não acontece. Esta providência poderia dar conta de algumas preocupações dos tomadores de decisão, na medida em que permitiria que investigadores tivessem acesso a uma série de modelos alternativos, facilitando sua validação interna. A Sociedade Internacional de Farmacoepidemiologia e Desfechos de Pesquisa (ISPOR), uma das mais respeitadas instituições no campo da Economia da Saúde, já criou um [Grupo de Interesse Especial](https://www.ispor.org/member-groups/special-interest-groups/open-source-models) cuja missão é: “Promover um diálogo em bases continuadas a respeito da criação, disseminação, partilha, avaliação e atualização de modelos de [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) comparativa e de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) de acesso livre (código aberto)”. No entanto, até o momento em que este artigo estava sendo redigido, nenhum grupo de trabalho foi constituído no SIG para tal. ##### ‘Ciência aberta’ é movimento que está vindo para ficar A proposta de abertura dos dados usados para informar modelos econômicos em saúde pega uma carona também em tendência atual no mundo da pesquisa denominada [ciência aberta](https://pt.wikipedia.org/wiki/Ci%C3%AAncia_aberta) (*open science*). O que é Ciência Aberta? Este movimento prega um modelo de prática científica que, em sintonia com o desenvolvimento da cultura digital, visa a disponibilização das informações usadas pelos cientistas, num movimento oposto ao que caracteriza a atividade habitual dos laboratórios, normalmente conduzidas de forma fechada, em segredo, fora do campo de visão de potenciais concorrentes, por conta da questão das patentes, dentro outras. No entanto, como atesta a própria ISPOR, ainda não se descobriu “um processo eficiente para criar, compartilhar, avaliar e atualizar modelos econômicos em saúde”. Algumas poucas instituições começam a estimular o acesso livre a estes modelos e algumas revistas científicas já os liberam para que os pareceristas de seu conselho editorial recomendem ou não a publicação deste ou daquele artigo a eles submetido. Isto daria aos pareceristas maior embasamento sobre a qualidade do estudo. Restam dúvidas sobre como encorajar maior transparência junto ao setor e abertura com relação aos pressupostos empregados nos modelos econômicos. Destacamos alguns fatores ainda em discussão: - Como estes modelos seriam publicamente disponibilizados? Em um repósitorio digital? Público, privado ou misto? - Abertura dos dados ampla, geral e irrestrita ou limitada aos laboratórios e agências de ATS envolvidos na discussão? - Como fica a questão dos direitos autorais destes modelos? - Como sensibilizar consultores que vivem disso, e mesmo laboratórios, a abrirem mão desta caixa preta? - Quem arcaria com os custos de criação e manutenção destes repositórios digitais? ##### O diabo mora nos detalhes Modelos matemáticos, dos quais os modelos econômicos em saúde são uma derivação, estão presentes em todo lugar, graças ao avanço na capacidade de cálculos dos computadores. E, sabendo disso, você deve estar agora se perguntando: Por que ninguém reivindicou a abertura dos dados que levaram a naves até Marte? Ou a abertura dos dados a respeito da trajetória futura de furacões? Por uma simples razão: suas imprecisões ficam logo evidentes em caso de malogro, como na perda de rota de uma nave espacial ou na destruição deixada pelo rastro de um furacão. Com modelos econômicos em saúde a coisa é bem mais complicada. Eles não são facilmente refutados, na medida em que seus desfechos não são, em linhas gerais, verificáveis. Por exemplo, é dificil prever o que teria acontecido a um paciente se ele recebesse um tratamento B, diferente do A, que foi objeto de um modelo desse tipo. Por esta razão, seus cálculos precisam da luz do sol, precisam vir à tona, para serem validados de forma explícita. Não foi à toa que o juiz americano Louis Brandeis cunhou a célebre frase “A luz do sol é o melhor desinfetante”. Isso também vale para [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/). Modelos econômicos em saúde precisam ter seus cálculos e pressupostos tornados disponíveis a quem os examina, e eventualmente, para a sociedade em geral. E isso atualmente, como já vimos, ainda não acontece do modo desejado. E tudo indica que vai demorar. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Doenças raras no Brasil em destaque em pesquisa internacional](https://academiadepacientes.com.br/doencas-raras-no-brasil-em-destaque-em-pesquisa-internacional/) **Published:** janeiro 5, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20337%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22337%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22337%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A Plataforma Transatlântica (T-AP) para Ciências Sociais e Humanas, uma colaboração entre financiadores de vários países diferentes, divulgou oficialmente, em meados do mês passado, a lista das 10 equipes contempladas na Chamada Pública para Inovação Social. A notícia [já havia sido divulgada aqui](https://academiadepacientes.com.br/2019/11/06/brasileiros-vao-pesquisar-necessidades-medicas-nao-atendidas-de-doentes-raros/), em versão não-oficial. Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz) e Fernando Aith (Direito Sanitário/USP) integram um time internacional de 13 pesquisadores. Eles irão investigar novos modelos de pesquisa e desenvolvimento (P&D), visando resolver iniquidades e vulnerabilidades em saúde relacionadas a doenças raras e outras necessidades médicas não-atendidas. Um total de aproximadamente 5 milhões de euros foi concedido a 10 equipes internacionais para investigar projetos de pesquisa colaborativa que contribuam para o entendimento da inovação social e proporcionem inovações sociais por meio de novas pesquisas. A Chamada de Inovação Social da T-AP é apoiada por financiadores internacionais selecionados de toda a rede de financiamento maior da T-AP. Os países participantes e as organizações de financiamento nesta chamada incluem: - Brasil (FAPESP); - Canadá (SSHRC, FRQSC); - Finlândia (AKA); - França (ANR); - Alemanha (BMBF / DLR); - Polônia (NCBR) - Holanda (NWO); - Reino Unido (AHRC, ESRC). Cada uma das equipes financiadas inclui investigadores principais e parceiros de pelo menos três países, com participação de ambos os lados do Atlântico. Essas equipes buscarão pesquisas interdisciplinares em diversos tópicos relacionados à inovação social, incluindo artes, meio ambiente, desenvolvimento sustentável, história, saúde, educação, juventude, habitação, ativismo social e pesquisa indígena. O T-AP é uma colaboração entre os principais institutos de Humanidades e financiadores e facilitadores de ciências sociais da América do Sul, América do Norte e Europa . A Plataforma visa aumentar a capacidade de financiadores, organizações de pesquisa e pesquisadores de se envolverem em diálogo e colaboração transnacionais. A lista dos vencedores você vê [aqui](https://www.transatlanticplatform.com/2019/12/17/t-ap-social-innovation-call-awards-announced/). Observe que a lista só inclui o nome dos pesquisadores principais. Outros integrantes das equipes (como é o caso de Cláudio Cordovil e outros nove pesquisadores de seu time), não figuram na mesma. Como a fundação brasileira financiadora do projeto é localizada em São Paulo (Fapesp), os pesquisadores principais brasileiros de cada projeto necessariamente deveriam residir naquele estado. ##### Gostou? Então comente ! 🙂 **Categorias:** Notícias --- ### [Afinal, a Conitec é transparente?](https://academiadepacientes.com.br/afinal-conitec-e-transparente/) **Published:** janeiro 27, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20854%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22854%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22854%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Tiago Farina Matos, diretor jurídico do [Instituto Oncoguia](http://www.oncoguia.org.br/), tem realizado uma interessante campanha informal, reivindicando que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) dê acesso irrestrito, seja virtual ou presencial, a suas reuniões plenárias para pacientes, vinculados a associações ou não. Quer maior transparência na tomada de decisões desta Comissão. O blog **Academia de Pacientes** resolveu aceitar o desafio de Tiago e verificar como a mais respeitada agência de [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) do mundo lida com o assunto. Em post recente em seu perfil no Facebook, Tiago informa que em sua 61ª Reunião, realizada em novembro de 2017, os membros do Plenário da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) “concordaram em só manter o acesso de alguns poucos convidados e autorizados a apenas uma pequena parte da reunião, a parte em que o solicitante da incorporação apresenta o seu ponto de vista”. Na avaliação de Tiago, do modo como deliberou a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) na reunião, “feita a apresentação (protocolar), todos os participantes da sociedade civil devem sair da reunião para o que os 13 membros possam discutir o assunto a portas fechadas”. De fato, na [ata da referida reunião](http://conitec.gov.br/images/Reuniao_Conitec/Ata_61Reuniao_CONITEC.pdf), consta a seguinte informação: > Quanto à participação de usuários ou representações de usuários no plenário da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), concordou-se que ela pode continuar sendo feita por meio de convite da Secretaria-Executiva da Comissão. Nos casos em que o pedido partir dos usuários ou representações, conforme já ocorre, a participação dessas pessoas poderá ser autorizada como ouvinte, e exclusivamente, no momento da apresentação do tema de interesse. Pois bem, como o National Institute for Health and Clinical Excellence ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)) lida com estas questões? Antes de mais nada, convém apresentá-lo. Na verdade ele é tudo que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) gostaria de ser quando crescesse. Criado em 1999, para realizar a apreciação de tecnologias em saúde na Inglaterra e País de Gales, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) é um instituto que analisa relatórios de [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) geralmente produzidos (comissionados) pelo Health Technology Assessment (HTA) Programme. Surgido em 1993, este programa subsidia o National Health System (o SUS britânico) “na produção de avaliações científicas sobre as vantagens e desvantagens de tecnologias de saúde, novas ou antigas”. A referida organização possui quatro programas de orientação em ATS, destinados a deliberar sobre a incorporação de tecnologias de saúde ao National Health System (NHS), o SUS britânico. - O de [Avaliações de Tecnologias](https://www.nice.org.uk/About/What-we-do/Our-Programmes/NICE-guidance/NICE-technology-appraisal-guidance) (*Technology appraisals* – *TA*), que se destina a avaliar medicamentos em geral com autorização para comercialização; - O de [Tecnologias Altamente Especializadas](https://www.nice.org.uk/About/What-we-do/Our-Programmes/NICE-guidance/NICE-highly-specialised-technologies-guidance) (*Highly Specialised Technologies – HST*) , **que avalia medicamentos para doenças ultrarraras** (reconhecendo formalmente que não se podem aplicar métodos convencionais de ATS para avaliar medicamentos órfãos, ao contrário do que faz a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)); - O de [Tecnologias Médicas](https://www.nice.org.uk/About/What-we-do/Our-Programmes/NICE-guidance/NICE-medical-technologies-guidance), que avalia novos dispositivos médicos ou já existentes; e - o de [Diagnósticos](https://www.nice.org.uk/About/What-we-do/Our-Programmes/NICE-guidance/NICE-diagnostics-guidance), destinado a avaliar novas tecnologias diagnósticas. O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) leva tão a sério a participação de pacientes e familiares cuidadores em todos os seus processos de trabalho que possui uma equipe de quatro funcionários exclusivamente dedicada a apoiar e aconselhar a agência sobre envolvimento público e de pacientes em todas as suas atividades: o Public Involvement Programme (PIP). O PIP ajuda a identificar, treinar e apoiar leigos e organizações para que se envolvam em toda orientação dada ao público por aquela agência. O PIP observa as políticas de envolvimento público da instituição, que [estão fartamente documentadas](https://www.nice.org.uk/about/nice-communities/public-involvement/patient-and-public-involvement-policy) ; e seus princípios fundamentais estão expressos [na Carta da NICE](https://www.nice.org.uk/Media/Default/About/Who-we-are/NICE_Charter.pdf). A participação de pacientes e familiares nos processos do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) é bem mais ampla do que aquela observada na [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). E não se tratam de atividades proselitistas, de propaganda ou relações públicas da instituição, onde a verdade dos fatos muitas vezes é deixada em segundo plano. No [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), suas atividades incluem a possibilidade efetiva (e não ‘para inglês ver’) de submissão de pedidos de avaliação de tecnologias em saúde da parte de associações de pacientes, participação na definição do escopo das ATS, participação como observador público ou como paciente especialista (*expert patient*) em reuniões do comitê (equivalente às Plenárias da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) , em consultas públicas e em processos de apelação (por discordância com os pareceres aprovados pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)). Em cada reunião de comitê do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), dois membros leigos estão sempre presentes. É importante destacar que todas as decisões envolvendo ATS no [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) são tomadas por **comitês consultivos independentes**, coisa que está longe de acontecer no Brasil. A Plenária da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) é predominantemente formada por pessoas com ligações ao governo. Os pacientes no [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) são **rotineira e concretamente** envolvidos em : - Definição do escopo das avaliações a serem feitas - Coleta de evidências - Considerações do Plenário - Consultas - Apelações (questionamento das avaliações publicadas) - Publicação das ATS - Revisão das ATS Aqui vamos nos deter somente na reivindicação de Tiago, a saber, a participação presencial ou virtual de pacientes ou associações de pacientes nas reuniões plenárias da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Isso acontece no [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)? De que forma? No Reino Unido, cada tecnologia em saúde é objeto de duas reuniões de comitê: uma para discussão das evidências científicas apresentadas e outra para discussão de resultados de consultas públicas. No [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), cada uma destas reuniões é dividida em duas partes, uma pública (parte 1) e outra confidencial (parte 2). Os pacientes especialistas (*expert patients*), especialistas clínicos e representantes da indústria farmacêutica são convidados a assistir a parte 1. Esta sessão também é [aberta a membros do público em geral](https://www.nice.org.uk/Get-Involved/Meetings-in-public). (**link em inglês**) É importante destacar que esta primeira parte da reunião oferece ao público presente informações substanciais (e não “protocolares”, como apontou Tiago, em sua crítica à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), acima relatada). Ali os presentes **recebem informações detalhadas sobre questões clínicas, questões envolvendo pacientes e, principalmente, questões acerca da [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) da tecnologia analisada**. Ninguém sai de lá de mão abanando. **Não se trata** de uma parte da reunião que nada acrescenta ao público presente. Na segunda parte da reunião (confidencial) somente membros do Plenário do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), digamos assim, e o estafe da agência permanecem na sala. É o momento em que são discutidas informações confidenciais, sejam de caráter comercial ou acadêmico. Um primeiro rascunho das recomendações da ATS é ali elaborado. Até onde pudemos apurar, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) não realiza transmissões ao vivo de suas reuniões plenárias. Também não divulga os videos das sessões plenárias *a posteriori*. #### Fatores culturais locais poderiam impedir maior transparência E aqui vêm alguns detalhes interessantes. Apesar de nitidamente assegurar maior transparência em seus processos de trabalho do que a sua congênere brasileira, a participação do público em geral e de pacientes nas reuniões de comitê do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) [possui regras bastante claras e rigorosas](https://www.nice.org.uk/Media/Default/Get-involved/Meetings-In-Public/Meetings-in-Public-common-FAQs.pdf), que podem surpreender aqueles que defendem transparência absoluta e total a orgamismos desta natureza. Para se candidatar a ser observador público das reuniões do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) , o(a) interessado(a) deve preencher um formulário eletrônico até 20 dias úteis antes do referido encontro. O prazo para inscrições normalmente se encerra 10 dias antes do evento. São disponibilizados **até 20 assentos.** Isso varia de acordo com o tamanho do lugar onde se dará o encontro. Os selecionados são contatados pelo [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) via email. A programação da reunião normalmente está disponível no site do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) até um dia antes da referida reunião. - Os observadores públicos só podem *observar*, de fato. Não podem fazer perguntas, votar ou expressar suas opiniões para os membros da reunião de comitê. - Os participantes da reunião de comitê ou do estafe do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) não podem discutir as evidências consideradas na reunião nem o resultado dos encontros com os observadores públicos. - Algumas destas reuniões são totalmente vedadas a observadores públicos. Cada caso é um caso. - Os observadores públicos não podem gravar em áudio ou video as reuniões, nem realizar transmissões ao vivo ou fotografar as sessões. No caso de serem flagrados cometendo tais atos serão convidados a se retirar do recinto. - As minutas das reuniões do comitê serão publicadas em versão rascunho no site do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), 20 dias úteis após aquele encontro. - Os observadores públicos **não podem** citar para divulgação externa o que é dito nas reuniões do comitê. Qualquer citação nesta circunstância deve se limitar ao sumário final que é usualmente fornecido pelo porta-voz do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) ou líder do comitê. Também não pode citar o que é dito por fulano ou sicrano durante as reuniões do comitê, nem direta, nem indiretamente (omitindo o nome do autor da declaração, p. ex.) . Só pode citar mediante aprovação explícita do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) ou autorização formal do declarante. - Os contatos de observadores públicos com especialistas convidados para as reuniões do comitê também são vedados nestas ocasiões. - Menores de 16 anos não podem participar como observadores públicos, para evitar interrupções desnecessárias. - Observadores públicos que não seguem as regras estabelecidas para estes encontros ou são convidados a se retirar ou são barrados em futuras reuniões do comitê. #### Conclusão Não é trivial a decisão sobre dar amplo acesso às reuniões de comitê (ou plenárias da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) ao público em geral. Informações de caráter confidencial, de natureza acadêmica, econômica e política são tratadas nestas ocasiões, recomendando da parte do estafe destas organizações cautela no decidir sobre o que é informação pública ou privada. Ainda assim, examinando os documentos do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) , percebe-se da parte da instituição vontade política deliberada de franquear aos pacientes tudo o que pode ser franqueado, sem rigores obsessivos. De fato, não é possivel que toda a reunião plenária da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tenha que ser secreta, deixando abertas aos pacientes e seus familiares apenas aquelas migalhas de informações anódinas e ‘protocolares’ sobre as decisões. Há que se definir com rigor o que é terminantemente proibido de chegar ao público e o que é passível de ser razoavelmente divulgado. **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** MBE, transparência --- ### [Brasileiros vão pesquisar necessidades médicas não-atendidas de doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/brasileiros-vao-pesquisar-necessidades-medicas-nao-atendidas-de-doentes-raros/) **Published:** novembro 6, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20955%20373%22%20width%3D%22955%22%20height%3D%22373%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22955%22%20height%3D%22373%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Uma equipe internacional de pesquisadores, incluindo dois cientistas brasileiros, foi uma das ganhadoras de uma acirrada disputa em um Edital Internacional de Financiamento de Pesquisas relacionadas à inovação social farmacêutica, conduzida pela Trans-Atlantic Platform, organização com sedes no Canadá e na Holanda, que busca fortalecer a colaboração internacional. Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz) e Fernando Aith (Direito Sanitário/USP) integram um time internacional de 13 pesquisadores. Eles irão investigar novos modelos de pesquisa e desenvolvimento (P&D), visando resolver iniquidades e vulnerabilidades em saúde relacionadas a doenças raras e outras necessidades médicas não-atendidas. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20559%20381%22%20width%3D%22559%22%20height%3D%22381%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22559%22%20height%3D%22381%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Cláudio Cordovil, pesquisador em Saúde Pública da ENSP/Fiocruz Um dos objetivos do estudo, que tem início previsto para janeiro de 2020 e três anos de duração, é oferecer uma compreensão detalhada dos contextos médicos, sociais, econômicos, políticos e regulatórios que caracterizam tais iniciativas. A equipe vencedora também é integrada por pesquisadores canadenses, franceses e holandeses. Inovações sociais farmacêuticas não se caracterizam pela busca exclusiva de lucro, mas envolvem colaborações entre empresas públicas e privadas e os diversos grupos diretamente afetados por estas doenças. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20699%20466%22%20width%3D%22699%22%20height%3D%22466%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22699%22%20height%3D%22466%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Professor Titular do Departamento de Política, Gestão e Saúde da Faculdade de Saúde Pública da Universidade de São Paulo – FSP/USP.O parecer do painel encarregado de avaliar as propostas de pesquisa não poupou elogios ao projeto apresentado, em uma disputa altamente competitiva. De 75 projetos apresentados, apenas 10 foram aprovados. É notável a presença do adjetivo “excelente” ao longo de todo o parecer: “O painel observou que esta proposta foi submetida por uma excelente equipe transnacional, tinha excelente mérito e excelente relevância para o edital e considerou esta proposta na faixa de maior prioridade para financiamento em um esquema altamente competitivo. (…) O painel considerou o projeto altamente viável. (…) O painel concordou com a excelente impacto potencial desta proposta”. “Dedico esta conquista a todos os doentes raros brasileiros e seus familiares. O estudo pode trazer algum alento a estes sofridos brasileiros”, afirmou Claudio Cordovil. “Esta pesquisa representa uma enorme oportunidade para encontrarmos formas solidárias, humanas e resolutivas para o tratamento de doenças raras no Brasil e no mundo”, disse Fernando Aith. **Categorias:** Notícias --- ### [Caso Zolgensma: Executivo da Novartis defende opção por reter dados falsos que seriam destinados à FDA](https://academiadepacientes.com.br/caso-zolgensma-executivo-da-novartis-defende-opcao-por-reter-dados-falsos-que-seriam-destinados-a-fda/) **Published:** agosto 8, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20480%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22480%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22480%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) [Katie Thomas](https://www.nytimes.com/2019/08/07/health/novartis-fda-gene-therapy.html?searchResultPosition=1) Em resposta à severa repreensão da agência, Vas Narasimhan, o executivo da empresa, tentou convencer seus investidores nesta quarta-feira (07/08) de que a Novartis não enganara intencionalmente a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) (agência que controla drogas e alimentos nos EUA) enquanto buscava aprovação para sua terapia gênica de 2.100 milhões de dólares. Na ocasião, o CEO da empresa afirmou que investigou “completa e agressivamente” a questão e que a segurança do paciente nunca esteve ameaçada. Vas Narasimhan, CEO da Novartis, também indicou em uma call com investidores que a empresa afastou um pequeno número de cientistas que estiveram envolvidos na falsificação dos dados. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) na terça-feira passada divulgou uma incomum repreensão pública à Novartis por deixar de relatar dados falsificados antes que seu tratamento por terapia gênica, Zolgensma, fosse aprovado em maio, ainda que a empresa tivesse conhecimento do problema desde março passado. A agência disse que as investigações prosseguem e que a Novartis pode enfrentar penalidades criminais e cíveis. Novartis e a F.D.A. têm afirmado que os dados falsificados não afetaram a segurança , qualidade ou eficácia do Zolgensma, uma terapia que trata uma doença genética rara conhecida como atrofia muscular espinhal (AME). O produto irá permanecer no mercado; cerca de 400 bebês nascem anualmente com AME nos EUA. As revelações representaram uma nova polêmica envolvendo a Novartis e Narasimhan, que se tornou executivo da mesma em 2018 com a missão de restaurar a reputação da empresa, depois de uma série de crises envolvendo [alegação de cartel](https://www.reuters.com/article/us-usa-drugs-lawsuit-novartis/novartis-vows-to-fight-u-s-price-fixing-claims-against-sandoz-unit-idUSKCN1SJ0U6) em sua unidade de produção de genéricos, [marketing impróprio](https://www.statnews.com/pharmalot/2016/10/05/novartis-35-million-improper-marketing/) e um escândalo anterior envolvendo falsificação de dados em sua [unidade japonesa](https://mainichi.jp/english/articles/20181119/p2a/00m/0na/021000c). Ano passado, a empresa também foi objeto de uma investigação minuciosa por sua [decisão de contratar Michael Cohen](https://www.nytimes.com/2018/05/16/business/novartis-trump-michael-cohen.html?searchResultPosition=1&module=inline), ex-advogado pessoal do presidente Trump, como consultor. A falsificação dos dados também ameaçou manchar a imagem do Zolgensma, que vem a ser o segundo tratamento por terapia gênica aprovado pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), e que está sendo monitorado de perto por dezenas de outras terapias do mesmo gênero já em andamento. Zolgensma está sob revisão de órgãos reguladores europeus e japoneses nesse momento. Narasimhan informou que não esperava que a revelação sobre os dados falsificados afete estas novas submissões. “Estamos comprometidos a reconstruir a relação de confiança com a sociedade, especialmente eu, e toda a empresa”. embora reconhecendo que “este é um bastante longo caminho, muitas vezes acidentado”. A call de última hora com os investidores parece ser um esforço para tranquilizá-los sobre qualquer ameaça envolvendo um dos mais promissores novos produtos da empresa. Pelo menos [um escritório de advocacia](https://www.globenewswire.com/news-release/2019/08/06/1898059/0/en/SHAREHOLDER-ALERT-Levi-Korsinsky-LLP-Notifies-Investors-of-an-Investigation-Involving-Possible-Securities-Fraud-Violations-by-Certain-Officers-and-Directors-of-Novartis-AG.html) contratado por um acionista da Novartis ja anunciou, na terça-feira passada, a provável intenção de mover um processo contra e empresa, depois que as ações da empresa sofreram queda de quase 3% por conta do caso. Ontem, quarta-feira, as ações experimentaram leve alta. Narasimhan e outros executivos da empresa disseram ontem, quarta-feira, que tinham esperado o resultado de sua investigação interna antes de relatar o que tinham encontrado para a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), e que não houve nenhuma intenção de enganar os órgãos reguladores federais. A investigação da empresa, afirmaram os executivos, mostrou que os dados adulterados se restringiam a experimentos com ratos usados nas fases iniciais da pesquisa, e que os testes em questão foram descontinuados no verão passado (nos EUA). [Um relatório de inspeção da FDA](https://www.fda.gov/media/129664/download) , datado de 24 de julho a 2 de agosto de 2019, [e tornado público na terça-feira passada](https://www.fda.gov/media/129664/download), apontou falha nos [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) da empresa acerca do experimento, bem como procedimentos imprópros no controle de qualidade dos dados reunidos sobre os ratos. Dave Lennon, presidente da AveXis, a unidade da Novartis que desenvolveu Zolgensma, disse que o episódio parece ser um caso isolado. “Acreditamos que este foi um caso de natureza histórica e que envolveu alguns poucos indivíduos na empresa”. Ainda assim, a revelação que agora vem à tona lembra uma previsão sinistra de Scott Gottlieb, o recém-afastado comissário da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). Ele assim se pronunciou no Twitter recentemente: “Eu acredito que teremos implicados nesse caso. E consequências”. **Categorias:** Notícias --- ### [FDA afirma que Novartis teria falsificado dados, antes da aprovação do Zolgensma](https://academiadepacientes.com.br/fda-afirma-que-novartis-teria-sonegado-dados-problematicos-antes-da-aprovacao-do-zolgensma/) **Published:** agosto 7, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20600%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22600%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22600%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) [Associated Press](https://www.nytimes.com/aponline/2019/08/06/health/ap-us-med-fda-novartis-manipulated-data.html?searchResultPosition=1) TRENTON, New Jersey. — Autoridades regulatórias norte-americanas querem saber por que o laboratório Novartis não revelou problemas com dados de seus testes clínicos antes de sua terapia gênica de 2,1 milhões de dólares ter sido aprovada. A [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)), agência que controla drogas e alimentos nos EUA, disse nesta terça-feira (6/8) que os dados falseados envolviam testes em animais, e que está confiante de que o medicamento, denominado Zolgensma, deve permanecer no mercado. A agência disse que está investigando o ocorrido e irá considerar a aplicação de sanções criminais ou cíveis, se apropriado. Zolgensma foi aprovado nos EUA em maio passado para crianças com menos de dois anos de idade, tornando-se o mais dispendioso tratamento de todos os tempos. Trata-se de um tratamento de dose única para uma condição genética rara, a atrofia muscular espinhal (AME), que destrói o controle muscular de bebês. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) informou em um comunicado que a AveXis Inc., a subsidiária da Novartis AG que fabrica Zolgensma, notificara a agência, apenas cinco semanas depois de sua aprovação, a respeito de um “problema de manipulação de dados”, que resultaram em informação imprecisa sobre os testes realizados em animais. A agência também informou que a empresa sabia do problema antes da aprovação da terapia. Os dados falseados referem-se a um pequeno subconjunto de informações sobre os testes, que teriam sido avaliados pela [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/). O Comissário do [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) em exercício, Ned Sharpless, divulgou no Twiter que “a agência vai usar plenos poderes diante do caso”. Em um comunicado emitido na noite de ontem, a Novartis disse que, assim que a AveXis soube da alegada manipulação dos dados em um procedimento de testes com animais , uma investigação foi aberta para apurar o caso. Tão logo “conclusões preliminares” foram obtidas, elas teriam sido compartilhadas com a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), segundo a empresa. A Novartis não explicou porque não informou a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) sobre o problema antes de Zolgensma ter sido aprovada. Acrescentou que o teste animal em questão não tem relação direta com a produção da terapia para os pacientes e que Zolgensma é seguro e eficaz. A [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) realizou uma inspeção na planta industrial da empresa em Irvine, na Califórnia, há algumas semanas, e divulgou relatório apontando inúmeras deficiências, incluindo a não-observância de procedimentos adequados de controle de qualidade. A AME acomete anualmente cerca de 400 bebês nascidos nos EUA e é a principal causa de [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil. Zolgensma atua oferecendo uma cópia saudável do gene defeituoso que causa a condição. **Categorias:** Notícias --- ### [Os Desafios de Implementação da Portaria 199/2014: um balanço](https://academiadepacientes.com.br/os-desafios-de-implementacao-da-portaria-199-2014-um-balanco/) **Published:** junho 14, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20701%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22701%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22701%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ***Estudo “Desafios de Implementação da Portaria 199/2014” mostra as dificuldades enfrentadas por quem deseja implementar serviços especializados ou de referência. O evento contou também com a visão de pesquisadores e de associação de pacientes*** Durante dois dias cerca de 60 gestores de saúde, de todas as regiões do Brasil, debateram alguns dos entraves que dificultam a implementação da Portaria 199, de 2014, voltada para a atenção integral às pessoas com doenças raras, e compartilharam as suas dúvidas e experiências. O encontro, promovido pela Prospectiva, consultoria internacional focada no entendimento da lógica e do impacto da atuação de governos sobre os negócios de seus clientes, contou com o suporte científico do pesquisador Roberto Giugliani, professor do Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, Diretor do Centro Colaborador da Organização Mundial da Saúde e Membro Titular da Academia Brasileira de Ciências, e apoio da PTC Therapeutics, empresa voltada para o desenvolvimento de terapias para doenças raras, com foco em distúrbios genéticos e oncologia. O evento foi realizado na segunda quinzena de maio, em Porto Alegre. A Portaria 199 instituiu a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras e aprovou as Diretrizes para Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS), com incentivos financeiros para serviços credenciados de atenção especializada e de referência, inclusive com a oferta de atendimento multidisciplinar. Essa regulação é considerada uma vitória para as várias associações de pacientes que se organizam em prol da melhor qualidade de vida para as pessoas com doenças raras no Brasil. Afinal, ter uma doença rara significa pertencer a um grupo de pessoas com distúrbios que afetam até 1,3 a cada duas mil pessoas, segundo a Organização Mundial de Saúde. Uma representação média de apenas 468 mil por enfermidade dentro da população mundial atual de 7,2 bilhões de pessoas. Para entender como tem sido o seu avanço e, principalmente, compartilhar as melhores práticas e desafios, a Prospectiva ouviu seis dos oito serviços de referência credenciados para o atendimento a esses pacientes. O objetivo foi levantar, em detalhe, como foi feito o processo de habilitação e credenciamento, as dificuldades e as soluções encontradas, além de captar como está ocorrendo o financiamento dos serviços e buscar recomendações para as instituições que também almejam o credenciamento. Para Lucas Corrêa, diretor da Prospectiva, que também apresentou as diretrizes dessa regulação, entre os principais achados do estudo “Desafios da Implementação da Portaria 199/2014”, está o fato de ser um processo que envolve o diálogo constante entre a instituição solicitante e os gestores públicos, tanto municipais quanto estaduais, principalmente para garantir o acesso aos recursos transferidos pelo Ministério da Saúde. “Em nosso levantamento, percebemos que a habilitação e o credenciamento de novos serviços depende muito do diálogo entre todos os envolvidos e que, dentro das instituições solicitantes, os profissionais de saúde precisam trabalhar lado a lado com o pessoal administrativo para garantir que os serviços prestados sejam devidamente informados no sistema de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) do SUS, assegurando o recebimento das verbas previstas”, explica. O executivo ainda aponta que as instituições podem pedir o apoio de congressistas, deputados estaduais, vereadores, além da sociedade médica e de pacientes, para evidenciar a importância dos serviços especializados e de referência dentro da rede de atenção à saúde de uma determinada localidade e, assim, pressionar por um retorno mais célere do Ministério da Saúde em relação ao processo de credenciamento. “Precisamos compreender que a rede de atenção às doenças raras, da qual devem fazer parte os serviços especializados e de referência, pela característica ampla e multidisciplinar do cuidado, precisa estar totalmente integrada às outras redes temáticas e à lógica de organização descentralizada e hierarquizada do cuidado dentro SUS. Temos um sistema complexo e com limitação de recursos, o que reforça a necessidade de os gestores de saúde estabelecerem a criação desses serviços dentro da lógica de funcionamento do SUS, sob pena de utilizarmos mal os recursos e não atendermos adequadamente às pessoas que precisam deles”, completa. Nesse sentido, Diel Júnior, do Hospital de Apoio de Brasília, no Distrito Federal, trouxe a sua experiência à frente de um serviço de referência credenciado e a sua visão sobre os principais tópicos que impactam a gestão, principalmente financeira, da instituição, detalhando o que é possível ou não fazer de acordo com a legislação vigente. “Temos, como gestores, que entender profundamente as normas da portaria, as leis orçamentárias e saber como melhor apresentar o projeto orçamentário para o ano seguinte. Esse é um aprendizado constante e indispensável. E ainda é importante o envolvimento de outros atores, Ministério Público e Poder Legislativo, que podem ampliar os recursos necessários ao melhor atendimento das pessoas portadoras de doenças raras”, afirma. O Hospital de Apoio de Brasília foi um dos entrevistados para o estudo da Prospectiva, além da APAE de Anápolis (GO), do Hospital Infantil Maria Lucinda (PE), do Ambulatório de Especialidade da Faculdade de Medicina ABC (SP), Hospital das Clínicas de Porto Alegre (RS) e Hospital Pequeno Príncipe (PR). Para o médico geneticista Roberto Giugliani, do Hospital das Clínicas de Porto Alegre, é fundamental que os serviços de referência em doenças raras conheçam como o sistema funciona, suas possibilidades e limitações, e como estão sendo realizados os processos nas instituições já credenciadas. “Precisamos fazer com que os recursos investidos pelo Ministério da Saúde nos Serviços de Referência em Doenças Raras (SRDR) se traduzam em benefícios palpáveis para os pacientes, o que nem sempre tem ocorrido em função do modo como os recursos trafegam – por meio das instituições que abrigam os SRDRs – e das limitações dessas instituições para utilizar os recursos para as atividades previstas na portaria 199/2014. Também é importante que os serviços que estão pleiteando a habilitação entendam o que está acontecendo e saibam como resolver as pendências para superar as dificuldades e conseguir esse credenciamento”, afirma. Em sua palestra, Giugliani apresentou um panorama sobre a evolução da especialidade genética médica no Brasil, sobre os avanços em pesquisas clínicas com doenças raras e sobre as dificuldades que os pacientes encontram para obter um diagnóstico e iniciar um tratamento, que geralmente é multidisciplinar, com poucas ou nenhuma terapêutica específica. Nesse sentido, o médico ressaltou o progresso conquistado em relação à redução do tempo necessário para registro de novos medicamentos para doenças raras, bem como a flexibilização pela Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (CONEP) em relação à política de acesso ao medicamento de pesquisa após os estudos. “Graças a modificações nas políticas globais em relação às drogas órfãs, hoje temos mais de 500 novos tratamentos para doenças raras em desenvolvimento”, declarou. Já a visão do paciente foi apresentada por meio da participação de Antonie Daher, fundador e presidente da Casa Hunter, associação que auxilia pessoas com várias enfermidades raras, desenvolve políticas públicas, busca e incentiva pesquisas clínicas voltadas para a descoberta de novas terapias. Para Daher, as doenças raras nunca tiveram tão em voga como agora. “Por isso mesmo, precisamos trabalhar juntos – pacientes, médicos, gestores de saúde – e realmente fazermos com que as políticas sejam implementadas, de uma maneira sustentável para todos”. O empresário, pai de um filho raro, apontou as diversas dificuldades vividas pelas famílias, que vão desde a dificuldade de deslocamento do paciente de sua residência para o atendimento, em outra cidade, passando pela falta de acesso aos medicamentos, falta de uma visão multidisciplinar no tratamento, entre tantas outras questões. “O momento no qual nos encontramos, onde a sustentabilidade do sistema público de saúde está em pauta, é imprescindível promover o debate e a troca de experiências para que o setor progrida e os benefícios sejam cada vez maiores, também para o governo, mas, principalmente, para os pacientes raros”, completa Lucas Corrêa. Fn | lLorente y Cuenca **Categorias:** Notícias --- ### [Nova terapia gênica da Novartis é o medicamento mais caro do mundo](https://academiadepacientes.com.br/nova-terapia-genica-da-novartis-e-o-medicamento-mais-caro-do-mundo/) **Published:** maio 24, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20600%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22600%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22600%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) ([FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/)) aprovou, nesta sexta-feira (24/5), a primeira terapia gênica para um tipo de atrofia muscular espinhal (AME), um tratamento que salva vidas para crianças e que também será a droga mais cara do mundo. Conhecida como “Zolgensma”, a terapia gênica trata crianças menores de dois anos de idade com AME, uma doença neuromuscular hereditária que causa perda progressiva da função muscular. A forma mais grave de AME faz com que os bebês morram ou dependam de ventilação permanente até os dois anos de idade. A doença é causada por um defeito em um gene que produz SMN, uma proteína necessária para a sobrevivência de neurônios motores. Zolgensma usa um vírus re-engenheirado para fornecer uma cópia funcional do gene defeituoso de modo que a proteína SMN possa ser produzida. A Novartis definiu o preço do Zolgensma em 2.125 milhões de dólares (cerca de 8 milhões e 543 mil reais), ou um custo anual de 425 mil dólares (cerca de 1 milhão e 708 mil reais) por ano durante cinco anos, disse a empresa. O lançamento do Zolgensma será um grande teste para a Novartis e o CEO Vas Narasimhan, agora com dois anos no cargo. Os acionistas esperam que a terapia gênica seja um grande sucesso de vendas para justificar os 8,7 bilhões de dólares (cerca de 35 bilhões de reais) que a Novartis gastou para adquirir a AveXis no ano passado. Para obter sucesso comercial, a Novartis precisa convencer os médicos que tratam de pacientes com AME de que os benefícios de preservação muscular decorrentes de uma única injeção de Zolgensma serão duradouros. Pagamentos complexos de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) e seguro de saúde requeridos para terapias gênicas dispendiosas precisam ser administrados habilmente. A Novartis deve enfrentar a reprovação de críticos que acreditam que cobrar milhões de dólares por qualquer remédio – não importa o quão efetivo ele seja- torne inviável um sistema de saúde já sob estresse financeiro. Há também concorrência. O Spinraza, aprovado no final de 2016 e vendido pela Biogen, já foi usado para tratar com sucesso milhares de pacientes com formas graves e leves de AME. A droga requer injeções regulares na coluna vertebral custando 750 mil dólares (cerca de três milhões de reais) no primeiro ano e 375 mil dólares (cerca de um milhão e 500 mil reais) anualmente depois disso, por toda a vida. As vendas no ano passado totalizaram 1,7 bilhão de dólares (cerca de 7 bilhões de reais). Zolgensma pode ser mais conveniente que o Spinraza, mas a Roche está desenvolvendo uma pílula diária para a AME chamada risdiplam, que pode chegar ao mercado em 2020. O [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou o Zolgensma para tratar crianças menores de dois anos diagnosticadas com AME, independentemente da mutação genética observada. Em seu ensaio clínico pivotal e em um estudo clínico em andamento, a maioria dos bebês e crianças pequenas injetados uma vez com Zolgensma permaneceu viva, pôde respirar por conta própria e mostrou melhorias nos marcos motores, como poder sentar-se sem apoio. Zolgensma “é muito melhor do que qualquer outra terapia, particularmente nos ensaios clínicos do tipo 1 que divulgamos”, disse Narasimhan em uma entrevista recente. “Evidentemente, os pais saberão imediatamente que este é um remédio que tem um desempenho extremamente bom nessas crianças e tem esse tipo de efeito marcante em seu bem-estar”. Em seu comunicado, o comissário da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), Ned Sharpless, disse que a aprovação representa “mais um marco no poder de transformação das terapias gênicas e celulares para tratar uma ampla gama de doenças”. Uma pesquisa com 30 médicos que atualmente tratam pacientes com AME, conduzida pelos analistas da Jefferies, descobriu que 30% usariam Zolgensma em pacientes recém-diagnosticados com AME um ano após o lançamento. Os médicos também estavam interessados ​​em experimentar combinações de Zolgensma e Spinraza. Jefferies está prevendo que as vendas de Zolgensma atinjam 2,6 bilhões de dólares (cerca de 10,5 bilhões de reais), acima da estimativa de pico de vendas de 1,9 bilhão de dólares (aproximadamente 7,6 bilhões de reais). A Biogen discorda, obviamente. Em recente teleconferência, os seus executivos argumentaram que, mesmo com a chegada de Zolgensma, o Spinraza continua sendo o tratamento padrão para a AME, com base na indicação mais ampla do medicamento e mais de 7 mil pacientes tratados, alguns por até seis anos. Spinraza é aprovado nos EUA para todos os tipos de AME – desde os bebês mais doentes do tipo 1 até adultos com formas mais leves da doença, onde a perda da função muscular começa mais tarde e é mais gradual. “A Biogen dá as boas-vindas a opções terapêuticas adicionais para ajudar pessoas com essa doença rara”, disse a empresa em um comunicado divulgado após a aprovação de Zolgensma. “Estamos orgulhosos de ter ajudado mais de 7.500 pessoas com AME. O Spinraza continua sendo o único tratamento disponível para uma ampla faixa etária de pacientes com AME ”. Dr. John Brandsema, um neurologista pediátrico do Hospital Infantil da Filadélfia, tratou pacientes com AME com Spinraza e Zolgensma. Ele acredita que as comparações são prematuras. “Há uma relutância por parte da comunidade acadêmica em comparar diretamente os pacientes do estudo de transferência de genes \[Zolgensma\] com os pacientes do estudo nusinersena \[Spinraza\]. Eles eram diferentes em seus critérios de inclusão, em sua idade no início da terapia e em algumas das medidas de desfecho que estavam sendo estudadas ”, disse Brandsema . “Eu acho que você realmente precisa de experiência no mundo real para fazer comparações desse nível e não temos experiência no mundo real ainda com transferência de genes.” Brandsema recebeu honorários de consultoria da Biogen e da AveXis, empresa de biotecnologia que desenvolveu Zolgensma e foi adquirida pela Novartis. (…) Sobre o preço de 2,1 milhões de dólares da Zolgensma: a Novartis defende sua decisão, chamando o tratamento de “altamente custoefetivo” e “justo e razoável”, dado o benefício demonstrado em testes clínicos. A Novartis destacou que injeções crônicas de Spinraza custam mais de 4 milhões de dólares (cerca de 16 milhões de reais) em cinco anos. A Novartis informou que está trabalhando com seguradoras para implementar acordos prolongados de pagamentos e acordos baseados em desfechos para acelerar o acesso dos pacientes e o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) pelo Zolgensma. Curiosamente, a Novartis não foi criticada pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER), uma organização sem fins lucrativos que se tornou um poder oficioso no país para avaliar os benefícios econômicos de novos medicamentos. Na sexta-feira, o ICER endossou a estratégia de preços da Novartis. Uma análise atualizada de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) da ICER constatou que a Zolgensma, ao preço de 2,1 milhões de dólares, era apenas um pouco mais caro do que seu *benchmark* de preço baseado em valor. Uma análise anterior do ICER definira como razoável o preço de 1,5 milhão de dólares para o Zolgensma. “Zolgensma está transformando dramaticamente as vidas das famílias afetadas por esta doença devastadora e, tendo em vista os novos dados de eficácia para a população pré-sintomática, o preço anunciado hoje está dentro do limite superior da faixa de preço de referência baseado em valor do ICER”, disse Dr. Steven D. Pearson, presidente da ICER. Peter Bach, diretor do centro de políticas de saúde e desfechos do Memorial Sloan Kettering Cancer Center, está preocupado com o preço de Zolgensma e acredita que a análise de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) atualizada da ICER tem muitas impropriedades. “Você pode ver isso de duas maneiras. É um tratamento incrível e apenas algumas crianças precisarão, então um milhão aqui e outro milhão acolá não fazem diferença”, disse ele. “Ou nós temos um grande problema. A indústria foi totalmente redirecionada para doenças raras porque o mercado tolerará qualquer preço e a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) exigirá dados muito pouco rigorosos ”. Adam Feuerstein Redator Sênior, Biotecnologia Adam é o colunista nacional de biotecnologia da STAT, cobrindo a interseção entre a biotecnologia e Wall Street. --- Publicado originalmente em [STAT](https://www.statnews.com/) [At $2.1 million, newly approved Novartis gene therapy will be world’s most expensive drug](https://www.statnews.com/2019/05/24/hold-novartis-zolgensma-approval/) **Categorias:** Notícias --- ### [Spinraza: NHS vai financiar medicamento para crianças com doença degenerativa](https://academiadepacientes.com.br/spinraza-nhs-vai-financiar-medicamento-para-criancas-com-doenca-degenerativa/) **Published:** maio 15, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20700%20552%22%20width%3D%22700%22%20height%3D%22552%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22700%22%20height%3D%22552%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) NHS britânico vai financiar o Spinraza para todos os tipos de AME. Um medicamento que pode prolongar a vida de crianças com uma rara doença degenerativa foi aprovado pelo NHS (o equivalente ao SUS), na Inglaterra, após longas negociações com seu fabricante, por conta de seu alto custo. O Spinraza pode beneficiar entre 600 a 1.200 crianças e adultos que vivem com Atrofia Muscular Espinhal (AME) na Inglaterra e no País de Gales. Ela afeta os motoneurônios localizados na medula espinhal, tornando os músculos mais fracos e comprometendo os movimentos, respiração e deglutição. Pode encurtar a vida de bebês e crianças pequenas. O medicamento pode alentecer o progresso da doença, mas a empresa fabricante, Biogen, cobrava um alto preço por ele, que efetivamente representava mais de 400 mil libras por ano (cerca de R$ 2 milhões) com boa qualidade de vida, de acordo com o National Institute for Health and Care Excellence ([NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/)), que avalia a custoefetividade dos medicamentos. O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) informara que havia dados limitados sobre sua [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) de longo prazo e por conta disso [negou sua recomendação em agosto passado](https://academiadepacientes.com.br/2018/08/15/extra-surpresa-diante-da-decisao-do-nice-sobre-terapia-para-ame/), para desespero das famílias afetadas. #### NICE elogia acordo celebrado com fabricante Simon Stevens, o diretor executivo do NHS Inglaterra, informou que um acordo foi alcançado e que as crianças iriam receber logo o Spinraza, nome comercial do nusinursen. “Este tratamento promissor tem o potencial de mudar a vida das crianças e de suas famílias”, disse Stevens. “O NHS conseguiu um dos mais abrangentes acordos do gênero em todo o mundo, o que nos permite avaliar as evidências de seus benefícios de longo prazo no mundo real.” Ele recomendou fortemente que outras empresas fabricantes celebrem acordos como este com o NHS. A empresa norte-americana Vertex ainda se recusa a baixar o preço do medicamento Orkambi para a fibrose cística, que foi lançado a um custo de 105 mil libras por paciente/ano (cerca de R$ 540 mil). Stevens disse: “Este acordo com a Biogen, que vem no rastro de outras recentes negociações bem-sucedidas, demonstra que não há razões para outras empresas não demonstrarem flexibilidade semelhante, visando beneficiar os pacientes do NHS, os contribuintes e a própria empresa.” O Spinraza estará disponivel como parte de um acordo de compartilhamento de riscos. Os resultados obtidos com os pacientes serão coletados e avaliados de modo que o NHS Inglaterra possa decidir se continua a pagar pelo medicamento. As famílias que lutam pela distribuição do Orkambi para crianças com fibrose cística estão esperançosas de que o NHS e a Vertex também possam chegar a um acordo. Christina Walker, cujo filho de oito anos Luis poderia se beneficiar com eventual acordo entre o NHS e a Vertex disse: “Estou feliz pelos pacientes e familiares que lutaram pelo acesso ao Spinraza, assim como tenho lutado pelo Orkambi para meu filho Luis”. “Eu soube que a Biogen trabalhou incansavelmente com o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) e desejo fortemente que a Vertex adote a mesma estratégia. Em vez disso, a Vertex tem consumido mais de três anos tentando driblar o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/). Até mesmo depois que um levantamento do comitê de Saúde do Parlamento disse que a empresa deveria procurar os canais usuais em março, nós ainda estamos aparentemente distantes desta realização. Enquanto isso, a saúde de Luis vai se deteriorando rapidamente”. Catherine Woodhead, diretora executiva do Muscular Dystrophy UK, que também se empenhou para que o Spinraza fosse disponibilizado pelo NHS, disse: “O anúncio de hoje é fantástico e dá esperança às famílias. As crianças já recebendo o tratamento estão obtendo conquistas nunca antes imaginadas e vivendo mais; e agora centenas de outras crianças terão a mesma chance”. “Cada dia conta para as pessoas com AME, e nós precisamos assegurar que esta decisão seja implementada o quanto antes, para que o medicamento esteja disponível em todo o Reino Unido. Nosso trabalho ainda não se encerrou. Os longos atrasos frustrantes que temos testemunhado ao longo deste processo não podem se repetir.” “Durante este período, houve declínio irreversível na saúde dos pacientes com AME. O sistema de avaliação para novos tratamentos para doenças raras precisa ser urgentemente revisado, para torná-lo adequado a futuros tratamentos para condições raras”. --- Tradução livre de [NHS to fund drug that prolongs lives of children with muscle-wasting disease](https://www.theguardian.com/society/2019/may/15/nhs-to-fund-drug-that-prolongs-lives-of-children-with-muscle-wasting-disease), publicada no The Guardian, em 15/5/2019 **Categorias:** Não categorizado --- ### [FDA aprova o "Soliris 2.0" para hemoglobinúria paroxística noturna](https://academiadepacientes.com.br/fda-aprova-o-soliris-2-0-para-hemoglobinuria-paroxistica-noturna/) **Published:** dezembro 22, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20450%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22450%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22450%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) “A aprovação do Ultomiris irá mudar a forma com que os pacientes com [hemoglobinúria paroxística noturna](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hemoglobinuria-paroxistica-noturna/) são tratados”, afirmou Richard Pazdur, diretor do Centro de Excelência em Oncologia do [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) , em um comunicado de imprensa. Antes de sua aprovação, a única terapia aprovada para HPN exigia o tratamento a cada duas semanas, o que pode ser desgastante para pacientes e suas famílias. O novo medicamento (ravulizumabe) apresenta uma nova formulação, de forma que os pacientes só precisam de tratamento a cada oito semanas, sem comprometer a eficácia”. A intenção da Alexion é fazer com que os pacientes que já fazem uso do Soliris para tratar HPN ‘migrem’ para o ravulizumabe. Tal estratégia é fundamental para a fabricante, que enfrenta desafios da concorrência referentes à produção de potenciais [biossimilares](https://academiadepacientes.com.br/glossary/biossimilares/) do Soliris ou medicamentos a ele assemelhados. O novo medicamento custará algo em torno de 458 mil dólares/ano no mercado norte-americano, ou seja, 10% a menos do que o Soliris, segundo informações da fabricante. Os pacientes com HPN têm episódios frequentes onde as hemácias (células vermelhas do sangue) são prematuramente destruídas (o que algumas vezes ocorre por conta de algum estresse, tais como infecções ou esforço físico), durante os quais podem também experimentar anemia severa, fadiga profunda, dificuldade de respirar, episódios intermitentes de urina escura, doença renal ou dor recorrente. #### Estudos clínicos Esta aprovação é baseada, em parte, em um teste clínico de 246 pacientes a quem o tratamento foi atribuído aleatoriamente, seja com ravulizumabe ou eculizumabe (Soliris), o atual padrão de cuidado para pessoas que vivem com HPN. Os resultados revelaram que ravulizumabe e eculizumabe parecem comparáveis em termos da proporção de pacientes que não receberam uma transfusão e a incidência de [hemólise](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hemolise/) medida através da normalização dos níveis de [lactato-desidrogenase](https://academiadepacientes.com.br/glossary/lactato-desidrogenase/) no sangue dos pacientes. Outro estudo foi realizado com 195 pacientes com HPN, clinicamente estáveis, depois de terem sido tratados com eculizumabe (Soliris) por até seis meses. Nele, parte dos envolvidos foi tratado com ravulizumabe e parte continuou com eculizumabe, aleatoriamente. O ravulizumabe revelou-se não inferior ao eculizumabe em termos de ocorrência de [hemólise](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hemolise/) e transfusões evitadas. Eventos adversos associados ao ravulizumabe incluíram dor de cabeça e infeçção das vias aéreas superiores. O Ravulizumabe contém adverência sobre o risco de infecção meningocócica potencialmente letal e [sepse](https://academiadepacientes.com.br/glossary/sepse/). Os profissionais de saúde devem atentar para a recomendação de vacinação contra meningite em pacientes com deficiências do complemento. Além disso, os pacientes devem ser vacinados contra esta doença pelo menos duas semanas antes da primeira dose de ravulizumabe. O [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou o novo medicamento com dois meses de antecedência com relação à data prevista para tal, que seria em fevereiro. Com informações de: **Categorias:** Não categorizado --- ### [Debate sobre judicialização complica futuro dos doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/debate-sobre-judicializacao-complica-futuro-dos-doentes-raros/) **Published:** dezembro 14, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201600%201066%22%20width%3D%221600%22%20height%3D%221066%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221600%22%20height%3D%221066%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) O Conselho Nacional do Ministério Público (CNMP) realizou nos dias 29 e 30 de novembro de 2018, em Brasília/DF, o Seminário *Reflexões sobre a Judicialização da Saúde: um diálogo interinstitucional*. O blog **AcadP** esteve presente e traz um resumo dos temas que interessam diretamente às pessoas vivendo com doenças raras e seus familiares. A programação pode ser consultada [aqui](http://www.cnmp.mp.br/portal/images/resized/PROGRAMA%C3%87%C3%83O_Judicializa%C3%A7%C3%A3o_da_Sa%C3%BAde_v.10.pdf). A realização do evento coube à Comissão Extraordinária da Saúde (CES) e à Unidade Nacional de Capacitação do Ministério Público (UNCMP). O evento teve como principal finalidade “promover o diálogo entre as instituições públicas envolvidas na judicialização da saúde: Ministérios Públicos Federal, do Trabalho, de Contas e Estaduais, Poder Judiciário, Conselho Nacional de Justiça, Defensoria Pública, Procuradorias do Estado, Ministério da Saúde, Conselhos Federais de Medicina e de Farmácia, Conselhos de Saúde e Gestores de Saúde”. No centro dos debates, a necessidade de “racionalização da judicialização”. O tema da ‘racionalização’ é amplamente estudado no campo das Ciências Sociais (e tende a ser bem traiçoeiro para doenças raras), e sobre ele trataremos em futuros posts. Segundo os organizadores, esta seria “prioridade em função do elevado e crescente número de ações judiciais propostas no país anualmente para a obtenção de medicamentos, procedimentos, tratamentos médicos, produtos e tecnologias em saúde”. De acordo com o **[Relatório do CNJ Justiça em Números 2017](http://www.cnj.jus.br/noticias/cnj/86891-judicializacao-da-saude-iniciativas-do-cnj-sao-destacadas-em-seminario-no-stj)**, ao menos 1.346.931 processos com o tema “saúde” tramitaram no Judiciário em 2016. Essas ações foram ajuizadas, inclusive, pelo Ministério Público, que, segundo os organizadores, “muitas vezes, não dispõe de informações técnicas para a resolução administrativa do conflito, para buscar alternativas à judicialização ou mesmo para qualificar a demanda”. Entre os temas discutidos, destacaram-se: - a promoção da saúde como direito humano; - o papel do Ministério Público na judicialização e na concretização da saúde; - o perfil da Defensoria Pública no Brasil e o direito à saúde; - conflitos que levam à judicialização da saúde; a visão dos gestores sobre a judicialização da saúde; - o papel do Judiciário na garantia do direito à saúde; - e alternativas à judicialização, atuação preventiva, administrativa eresolutiva de conflitos em saúde e mediação sanitária. Da perspectiva do doente raro, as apresentações mais interessantes (para o bem ou para o mal) foram as da procuradora geral da República, Raquel Dodge; do desembargador João Pedro Gebran Neto (TRF4), do defensor público do Distrito Federal (DP-DF), Ramiro Nóbrega de Sant’Ana, e da pesquisadora Célia Delduque (Fiocruz Brasília) . Sobre elas iremos tratar em breve, em outro(s) post(s) neste blog. #### Recusa do direito mediante alegações pseudocientificas Em minha opinião, aspecto preocupante, da perspectiva do direito do acesso do paciente ao medicamento órfão, foi a ênfase no evento sobre o uso indiscriminado da [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) (MBE) como ferramenta indispensável da tomada de decisão dos magistrados em casos envolvendo medicamentos de alto custo. De fato, há um investimento expressivo do Conselho Nacional de Justiça (CNJ) e do Ministério da Saúde na criação e divulgação da plataforma denominada E Nat-Jus, inspirada em sugestão do Desembargador João Pedro Gebran Neto (TRF4). Ela tem sido vista pelos operadores do direito como panacéia para a resolução dos conflitos judiciais envolvendo o direito à saúde. No entanto, tenho afirmado inúmeras vezes, neste blog e em espaços acadêmicos, a total inadequação do emprego da MBE em casos envolvendo doenças raras e especialmente ultrarraras (aquelas que acometem 1 a cada 100 mil pessoas), com base em achados robustos da literatura internacional. Se empregada indiscriminadamente, como pretendem os operadores do direito que defendem esta abordagem, a MBE servirá para restringir ainda mais o direito à saúde dos portadores de doenças raras e ultrarraras. Agora, com aval supostamente científico, os operadores do direito estarão tomando uma decisão política: a de dificultar cada vez mais o acesso de pacientes a medicamentos de alto custo, em contexto de suposto direito à saúde. #### Plataforma digital a serviço da desinformação? O [E-NatJus](http://www.cnj.jus.br/programas-e-acoes/forum-da-saude/e-natjus) foi lançado no dia 21 de novembro de 2017 pela então presidente do Conselho Nacional de Justiça e do Supremo Tribunal Federal, ministra Carmen Lúcia, durante o XI Encontro Nacional do Poder Judiciário, na sede do Tribunal Superior Eleitoral (TSE), em Brasília. Na ocasião, a ministra afirmou: “O e-NatJus é uma funcionalidade que estará a serviço do juiz para que a sua decisão não seja tomada apenas diante da narrativa que apresenta o cidadão entre a vida e a morte. Com a plataforma digital, essas decisões poderão ser tomadas com bases objetivas e seguras”. Ledo engano. Bases objetivas e seguras são tudo o que falta no que se refere a doenças raras, pela simples razão de elas serem… **raras!** Só em raríssimos casos (sem trocadilhos) se encontram evidências robustas sobre medicamentos órfãos, notadamente em fases pré-comercialização dos mesmos, que é quando se exigem as tais evidências, no cenário regulatório brasileiro. Na ocasião do lançamento da proposta do E-NatJus, o então ministro da saúde Ricardo Barros afirmou: “Existem atualmente cerca de 400 liminares que determinaram a aquisição de um determinado remédio. Nós mandamos investigar cada um dos doentes que solicitaram o medicamento porque toda doença segue um protocolo de atendimento. Muitas vezes, o remédio fará efeito apenas se o tratamento for iniciado em um diagnóstico precoce. Portanto, em alguns casos, a compra do medicamento não vai beneficiar o paciente”. Não obstante sua engenhosa justificativa (sim, o ex-ministro da saúde é engenheiro!), em bom juridiquês, o que o ministro fez tem um nome: “descumprimento sistemático de liminares”. Costumava ser crime. De fato, a AFAG contabiliza cerca de 26 óbitos que chegaram a seu conhecimento por esta desobediência tolerada aqui do lado debaixo do Equador. Dar ao magistrado fundamentos científicos para decidir se concede ou não determinado medicamento ou tratamento médico a quem aciona a Justiça é o objetivo do e-NatJus, plataforma digital que a presidente do Conselho Nacional de Justiça (CNJ) e do Supremo Tribunal Federal (STF), ministra Cármen Lúcia, lançou durante o XI Encontro Nacional do Poder Judiciário, na sede do Tribunal Superior Eleitoral (TSE), em Brasília. O cadastro nacional de pareceres, notas e informações técnicas reunido no E-Natjus “oferecerá base científica para as decisões dos magistrados de todo o País quando precisarem julgar demandas de saúde”. #### **“Promessas de curas e recursos públicos”** O lançamento do e-NatJus é resultado do trabalho do [Fórum Nacional do Poder Judiciário para a Saúde](http://www.cnj.jus.br/programas-e-acoes/forum-da-saude), que desde 2016 incentiva, nos tribunais brasileiros, a implantação dos Núcleos de Apoio Técnico do Poder Judiciário ([NATs](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/)). O supervisor do fórum e conselheiro do CNJ, Arnaldo Hossepian, afirmara que a plataforma digital lançada irá prevenir o “uso do Judiciário de forma inconsequente, predatória, com promessas de curas que não serão entregues, além do uso inócuo de recursos públicos e de prejuízos para todos os usuários do sistema”, disse. Aqui cabe um reparo à fala do eminente operador do direito, Dr. Arnaldo Hossepian. A noção de cura, no que se refere à Saúde Pública e mesmo à Medicina, é entidade altamente polêmica. Puxe pela sua memória, caro leitor, e lembre-se qual foi o último remédio que você tomou e lhe proporcionou “A CURA”? Um antigripal? Não, não! O antigripal não cura a gripe, mas alivia os sintomas. Ok, um antibiótico? Hum… Sim, os antibióticos costumavam curar infecções bacterianas antes do advento da resistência bacteriana. Não curam mais. Na maioria dos casos. E esta é a grande luta de organismos de saúde pública no mundo inteiro no momento. Ah tá! Então … um oncológico ! Nope ! Oncológicos não propriamente curam o câncer! Você já deve ter escutado dizer que o homem ainda busca a cura do câncer. Mas o que então o Dr. Hossepian quis dizer com a palavra “cura”. Basicamente ele usou um [sofisma](https://academiadepacientes.com.br/glossary/sofisma/) e abusou da [retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/), para inventar uma razão estapafúrdia para não se incorporar nada ao SUS que custe alguns cobres a mais. Porque se formos esperar a “cura” para ter um medicamento incorporado ao SUS, esperemos deitados, porque sentado irá cansar. Também precisaríamos entender o que o dr. Hossepian entende por ‘inócuos’. Se o horizonte que ele mira é a “cura”, então todos os medicamentos disponíveis na farmácia, por extensão, serão “inócuos”. Devemos fechar todas! E ainda processar os laboratórios por charlatanismo. **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Erro da CONITEC pode gerar precedente para doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/erro-da-conitec-pode-gerar-precedente-para-doentes-raros/) **Published:** outubro 11, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20837%20689%22%20width%3D%22837%22%20height%3D%22689%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22837%22%20height%3D%22689%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Um caso recente envolvendo a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias ao SUS ([CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) e o [Instituto Oncoguia](http://www.oncoguia.org.br/) pode servir de inspiração para que inúmeros portadores de doenças raras (e frequentes), bem como seus familiares, questionem na Justiça os relatórios de recomendação daquela comissão, **com decisões pela não-incorporação** de determinadas tecnologias de saúde ao SUS. Explico. Recentemente o Instituto Oncoguia, após avaliar o relatório de recomendação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) na [Consulta Pública CONITEC nº 47/18](ftp://ftp.saude.sp.gov.br/ftpsessp/bibliote/informe_eletronico/2018/iels.set.18/Iels171/U_CP-MS-SCTIE-47_140918.pdf), sobre a proposta de incorporação dos medicamentos indicados para o tratamento de carcinoma de células renais, identificou que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) emitiu **um tipo de consideração que não era da sua alçada, extrapolando assim sua missão institucional, sem definir-se pela recomendação ou não de incorporação de determinados medicamentos.** Por conta disso, o Instituto Oncoguia requereu ao secretário da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos (SCTIE), Marco Antônio de Araújo Fireman, por [telegrama](http://www.oncoguia.org.br/pub/10_advocacy/oncoguia_2_.pdf) datado de 26/09/2018, a suspensão da referida Consulta Pública, até que o Plenário da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) realizasse uma nova deliberação, “respeitando a atribuição que lhe é conferida legalmente, que, no caso, se restringe a duas possibilidades”: 1. recomendar a incorporação 2. recomendar a não-incorporação das tecnologias avaliadas. **O fato é que o Secretário resolveu anular a Consulta Pública nº 47/18 !** Além disso, tornou pública nova consulta para manifestação da sociedade civil, a respeito do relatório preliminar revisado pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Trata-se de importante vitória do Instituto Oncoguia e da sociedade civil organizada na luta por maior transparência e legitimidade das decisões da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que afetam radicalmente a vida de milhares de brasileiros. O caso pode abrir **um precedente para o questionamento judicial de outros relatórios de recomendação publicados pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)** **no que se refere à incorporação de tecnologias em saúde voltadas para doenças raras ou prevalentes.** De fato, pesquisadores da USP já haviam apontado, em [artigo publicado](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29751764) na prestigiosa revista *Health Research Policy and Systems*, o fato de serem notadas, por parte da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) , “dificuldades relacionadas à observância de (…) regimentos internos (…) quando se considera o tipo de evidência que deve ser apresentada nos relatórios de recomendação”. E prosseguem os pesquisadores: “A despeito da ênfase que os regimentos internos dão a avaliações econômicas como evidência relevante, [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) completas **só foram empregadas em 39,2% dos relatórios analisados**“. Além disso, os autores do artigo verificaram que “**aproximadamente metade dos relatórios de recomendação emitidos pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) foram por eles classificados como ‘outros’, na medida em que só apresentavam uma descrição das características e dos usos correntes da tecnologia, com ou sem informação sobre seus custos e impacto financeiro**“. De fato, os autores do estudo apontam como um de seus mais importantes achados o fato de terem constatado por parte da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **a falta de observância de seus regimentos internos (…) em temos do tipo e da qualidade da evidência considerada na análise de demandas para incorporação de novas tecnologias**. #### O que a lei determina que a CONITEC deve fazer: A [Lei 12.401 de 28 de abril de 2011](http://www.planalto.gov.br/ccivil_03/_Ato2011-2014/2011/Lei/L12401.htm) é bastante precisa no que se refere às atribuições da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), inclusive definindo o que deve constar em seus relatórios de recomendação. De fato, o artigo 19-Q , parágrafo 2º diz o seguinte: > § 2o O relatório da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS levará em consideração, necessariamente: > > I – as evidências científicas sobre a eficácia, a acurácia, a [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e a segurança do medicamento, produto ou procedimento objeto do processo, acatadas pelo órgão competente para o registro ou a autorização de uso; > > II – a avaliação econômica comparativa dos benefícios e dos custos em relação às tecnologias já incorporadas, inclusive no que se refere aos atendimentos domiciliar, ambulatorial ou hospitalar, quando cabível.” Já o Decreto 7.646, de 21 de dezembro de 2011, em seu artigo 4º, define as competências da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Art. 4° À [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) compete: > I – emitir relatório sobre: > a) a incorporação, exclusão ou alteração pelo SUS de tecnologias em saúde; e > b) a constituição ou alteração de protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas; e > II – propor a atualização da Relação Nacional de Medicamentos Essenciais – RENAME nos termos do art. 25 do > Decreto no 7.508, de 28 de junho de 2011. Observa-se que são bem específicas e restritas as competências da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), o que aconselha que todos os pacientes e suas associações leiam atentamente os Relatórios de Recomendação desta comissão, em busca de eventuais impropriedades. Adicionalmente, a Portaria MS/GM 2.009/12, que aprova o Regimento Interno da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), assim determina, com clareza meridiana: > Art. 2º A [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) tem por objetivo assessorar o Ministério da Saúde nas atribuições relativas à incorporação, exclusão ou alteração pelo Sistema Único de Saúde (SUS) de tecnologias em saúde, na constituição ou na alteração de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e na atualização da Relação Nacional de Medicamentos (RENAME). > > Parágrafo único. O assessoramento de que trata o caput consiste na produção de relatório que levará em consideração, ***no mínimo (grifo nosso)***, os seguintes elementos: > > I – as evidências científicas sobre a eficácia, a acurácia, a [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) e a segurança do medicamento, produto ou procedimento objeto do processo relatado, acatadas pelo órgão competente para o registro ou a autorização de uso, de preferência comparadas à melhor tecnologia disponível no SUS e complementadas por revisão da literatura na perspectiva do SUS; > > II – a avaliação econômica comparativa dos benefícios e dos custos em relação às tecnologias já incorporadas, inclusive no que se refere aos atendimentos domiciliar, ambulatorial ou hospitalar, quando cabível; > > III – o impacto da incorporação da tecnologia no SUS; > > IV – a relevância da incorporação tecnológica para as políticas de saúde prioritárias do SUS; > > V – as condicionantes necessárias, tais como o preço máximo de incorporação, critérios técnico-assistenciais para alocação, estrutura e logística necessários para implantação da tecnologia e acompanhamento da tecnologia incorporada, quando pertinente; > > VI – as contribuições recebidas nas consultas públicas e, quando realizadas, nas audiências públicas; e > > VII – a inovação e contribuição para o desenvolvimento tecnológico do Brasil. --- Leia a íntegra do telegrama enviado pelo Instituto Oncoguia ao Secretário da SCTIE, que motivou a anulação do relatório de recomendação anterior: > De acordo com o art. 36, §2º, da Portaria MS/GM nº 2.009/12, as recomendações da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) podem ser de um dos seguintes tipos formais: > > I – pela incorporação da tecnologia em saúde; > II – pela não incorporação da tecnologia em saúde; > III – pela ampliação da indicação da tecnologia em saúde, segundo a Classificação Estatística Internacional de Doenças e Problemas Relacionados à Saúde (CID-10); > IV – pela restrição da indicação da tecnologia em saúde, segundo a CID-10; > V – pela exclusão da tecnologia em saúde; > VI – pela não exclusão da tecnologia em saúde; > VII – pela constituição ou alteração de PCDT; ou > VIII – pela aprovação de PCDT. > > No caso do relatório de recomendação preliminar do sunitinibe ou pazopanibe para o tratamento de pacientes portadores de carcinoma renal de células claras metastático, a recomendação da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ficou indefinida, ou seja, não há uma recomendação nem pela incorporação nem pela não incorporação, tornando inviável o envio de contribuições, sobretudo por parte da sociedade civil. Veja-se, nesse sentido, transcrição constante no resumo executivo: “A [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em 30/08/2018, recomendou preliminarmente pela não criação no SUS deste novo procedimento APAC, para o tratamento do carcinoma renal de células claras metastático, por julgar que o valor ressarcido atualmente é suficiente para a cobertura dos tratamentos”. > > A Portaria MS/GM nº 2.009/12 não atribuiu à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) a competência para dizer se cria, não cria, altera ou não altera um procedimento na tabela do SUS. No caso das tecnologias citadas, caberia à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) essencialmente dizer se recomenda ou não sua incorporação. > > A partir de uma eventual decisão de incorporação por parte do Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos é que o Ministério da Saúde – por meio de outra Secretaria ou Departamento que não à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) – deveria definir a forma de efetivar a oferta da tecnologia ao SUS (compra centralizada, alteração do valor do procedimento, criação de um novo procedimento, etc.). > > Sendo assim, considerando a irregularidade apontada no relatório de recomendação preliminar da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) envolvendo os medicamentos sunitinibe ou pazopanibe para o tratamento de pacientes portadores de carcinoma renal de células claras metastático, objeto da Consulta Pública nº 47/2018, requeremos ao Sr. Secretário MARCO ANTONIO DE ARAUJO FIREMAN que suspenda a referida Consulta Pública e determine que o assunto seja novamente deliberado pelo Plenário da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que deverá recomendar pela incorporação das tecnologias em saúde ou pela não incorporação das tecnologias em saúde, nos termos do art. art. 36, §2º, da Portaria MS/GM nº 2.009/12. Nova consulta pública foi aberta para contribuições da sociedade acerca do uso do sunitinibe ou pazopanibe para o tratamento de pacientes portadores de carcinoma renal de células claras metastático. O prazo para contribuições é o dia 29 de outubro próximo. **O que você achou desta decisão? Participe! Opine!** **Categorias:** Não categorizado, Trocando em miúdos --- ### [EXTRA! Surpresa diante da decisão do NICE sobre terapia para AME](https://academiadepacientes.com.br/extra-surpresa-diante-da-decisao-do-nice-sobre-terapia-para-ame/) **Published:** agosto 15, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20700%20552%22%20width%3D%22700%22%20height%3D%22552%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22700%22%20height%3D%22552%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Spinraza (nusinersen) é a primeira e até o momento única medicação para [Atrofia Muscular Espinhal](https://pt.wikipedia.org/wiki/Amiotrofia_muscular_espinhal), esta frequentemente fatal doença genética. A despeito de sua aprovação no ano passado, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) recuou por conta de deliberações sobre a melhor maneira de gerenciar o medicamento. O ponto nevrálgico tem sido seu preço de 75 mil libras (cerca de 368 mil reais) por dose, excluindo impostos. Spinraza deve ser administrado em quatro doses a cada duas semanas , seguidas de doses de manutenção a cada quatro meses. Com este preço, o custo anual do tratamento é de 450 mil libras (cerca de 2,2 milhões de reais) para o primeiro ano e 225 mil libras (1,1 milhão de reais) para os anos seguintes. Em um comunicado, o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) disse que a evidência revelou “um substancial benefício do nusinersen”, mas destacou “incertezas significativas, particularmente no que se refere a seus benefícios de longo prazo”, o que torna difícil justificar seu preço “extremamente elevado”. [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) informa que a Biogen tem sinalizado seu interesse em desenvolver uma proposta para um programa de [acordo de partilha de riscos](https://academiadepacientes.com.br/2017/12/29/acordos-de-partilha-de-risco-para-os-raros/) para nusinersen , em colaboração com grupos de pacientes e outros interessados, o que iria “reduzir o risco financeiro para o NHS \[o SUS britânico\]”. Tal iniciativa é algo extremamente incomum, fora de programas como o Cancer Drugs Fund (CDF) ou o programa de tecnologias altamente especializadas do [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), destacou. #### **Pedidos de acesso temporário** A decisão tem sido descrita como “devastadora” pelo Muscular Dystrophy UK (MDUK), que está coordenando a resposta a ela, com apoio da SMA Support UK e The SMA Trust. Reivindicam um esquema temporário de modo que os pacientes possam ter acesso ao medicamento enquanto evidência é coletada sobre seus benefícios de longo prazo. A referida organização afirma que tem “consistentemente alertado que o Spinraza é um dos muitos tratamentos eficazes para doenças raras que irão penar para ganhar aprovação se processos mais flexíveis não forem instaurados.” O [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) manifesta simpatia pela idéia de um acordo de partilha de riscos temporário, mas, de acordo com a MDUK, tem descrito as propostas da Biogen como “vagas” e “atualmente incipientes”. A agência tem dito que qualquer acordo desta natureza iria ainda exigir que o custo do medicamento baixasse a um patamar que pudesse ser considerado custoefetivo. “A atrofia muscular espinhal pode ser devastadora e as notícias que recebemos ontem são desalentadoras para os familiares daqueles que vivem com esta condição”, disse o diretor executivo da MDUK, Robert Meadowcroft. “Mais uma vez estamos vendo famílias sofrerem devido às limitações de avaliações extremamente inadequadas para deliberar sobre medicamentos para doenças raras de custo elevado, mas com o potencial de salvar vidas”. “Nós convocamos o [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/), o NHS da Inglaterra e a empresa fabricante, Biogen, a urgentemente se reunirem e encontrarem uma solução para a provisão e precificação deste medicamento de modo que as famílias possam obter Spinraza antes que mais vidas sejam perdidas”, acrescentou. Neste momento, na Inglaterra, País de Gales e Irlanda do Norte, crianças diagnosticadas com a AME tipo 1 \_ a mais grave forma da doença \_ podem ter acesso ao tratamento através de um programa provisório criado pela Biogen em 2016. No entanto, não há garantias de que este esquema perdure indefinidamente. Na Escócia , o Spinraza tem sido disponibilizado pelo NHS para crianças com AME Tipo 1 desde maio, mas crianças e adultos no Reino Unido com outros tipos de AME não têm acesso ao medicamento. FONTE: [PMLive](http://www.pmlive.com/pharma_news/shock_as_nice_turns_down_biogens_sma_therapy_1248819) **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [The Fastest WordPress Theme](https://academiadepacientes.com.br/the-fastest-wordpress-theme/) **Published:** setembro 8, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Lorem ipsum dolor sit amet, consectetur adipiscing elit. Nunc imperdiet rhoncus arcu non aliquet. Sed tempor mauris a purus porttitor, ac convallis arcu venenatis. 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Em evento realizado no auditório de Bio-Manguinhos (Fiocruz-MS), nesta sexta-feira (20/4), a chefe de gabinete da Secretaria de Atenção à Saúde (SAS-MS), Maria Inês Gadelha, não poupou críticas à indústria farmacêutica, a suas entidades de classe (Interfarma) e às associações de pacientes, a seu ver instrumentalizadas pelas duas primeiras em um complô de grandes proporções. No evento, foram ignoradas as especificidades destas doenças em termos epidemiológicos, que as tornam um verdadeiro desafio para a saúde pública global. Ressalvando em sua exposição que não possuía autoridade técnica para discutir o tema, Gadelha afirmou que não existe doença rara no Brasil. “A primeira providência é definir de que doença rara estamos falando. Porque o Brasil adotou na politica nacional de atenção a pessoas que vivem com doença rara o parâmetro da OMS: 65 casos por cada 100 mil habitantes. Cientificamente isto não tem sentido, a gente sabe muito bem, porque a composição genética das populações não pode ser transferida e ainda mais num pais miscigenado como o nosso”. Para Gadelha, definição correta de “doenças raras” seria uma supostamente dada pela Anvisa, cuja procedência não conseguimos confirmar. Segundo a representante do governo, para aquela agência, “doença rara é aquela em que a [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) dentro da população é menor do que a para doenças consideradas prevalentes” (sic). A agente pública conclamou a audiência a se envolver em “uma guerra conceitual grave”. “Nós temos o conhecimento, a academia e os médicos, mas estamos repetindo o discurso da indústria e sabemos que o que está por trás do discurso da indústria é o mercado. É legitimo, é a função dela, mas sabemos que os meios que utilizam para disseminar este discurso são bem questionáveis, como por exemplo, associações de doentes e judicialização”. Destacou também a necessidade de o Estado brasileiro produzir fármacos que tiveram sua produção descontinuada por suposto desinteresse comercial da indústria: a biotina, visando o tratamento da deficiência de biotinidase, e a trientina, indicada para o tratamento da doença de Wilson. Outras imprecisões ainda chegariam aos ouvidos dos presentes, como a ideia de que a Interfarma teria definido a estimativa de população afetada pelas doenças raras no Brasil: 13 milhões de habitantes. Na verdade este quantitativo é o reconhecido oficialmente pelo Ministério da Saúde, em um cálculo conservador. Ou afirmar que o Supremo Tribunal Federal teria na véspera quebrado a patente do Soliris. De fato, foi o Supremo Tribunal de Justiça quem determinou a quebra da mesma. Desconhecemos de onde Gadelha retira a informação de que erroneamente definem doenças raras como “aqueles dois por cento que hoje possuem terapia de reposição \[enzimática\]”. O que temos verificado em nossos estudos, a partir do estado da arte da literatura científica, é que somente cinco por cento de um universo de seis mil a oito mil doenças raras possuem tratamento medicamentoso. Também não sabemos de onde a palestrante retirou a informação de que estariam querendo provar que doença rara é aquela que possui medicamento órfão. A representante do governo também fez um uso problemático do que se convencionou chamar de “o paradoxo da raridade”. Praticamente inverteu sua intenção original, que é a de denunciar que, tomadas isoladamente, as doenças raras podem acometer poucos indivíduos, mas que, ao serem consideradas em sua totalidade, são um problema de saúde pública global. Totalmente à vontade diante da platéia, Gadelha cometeu algumas indiscrições. Como aquela de mencionar seus esforços para demover o Conselho Nacional de Justiça (CNJ) de considerar como pertinente a [exposição feita por Antonio Britto](https://youtu.be/MHtH8kc33z8), presidente da Interfarma, em audiência pública realizada naquela entidade, em 7 de dezembro do ano passado. “O *lobby* em cima da presidenta do Judiciário (sic) foi tão forte que ela abriu uma audiência pública no qual a estrela foi Antonio Britto, da Interfarma. Eu disse: ‘Não faça isso! Não tem porque se juntar à Interfarma. O Judiciário brasileiro já esta muito exposto, já está muito assim assado’, eu falava com um conselheiro do CNJ. Não tinha jeito não. Mas o negócio ficou tão esquisito, eles viram que a coisa estava esquisita, que assumiram o compromisso público de repetir uma segunda audiência em fevereiro, e a audiência não aconteceu”. A representante do Ministério da Saúde concluiu sua apresentação, manifestando sua preocupação com os rumos que o debate sobre doenças raras têm assumido no país: “Vamos abrir para o debate para vocês darem ideias, porque estamos em um cerco muito grande com relação a esta situação de doença rara. Essas acusações contra a Anvisa , acusações contra a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), essas criações conceituais que fazem o discurso ser muito pesado, um lobby que agora eles chamam de ‘advocacy’. Lobby mudou de nome: agora é ‘advocacy'”. Diante de tanta sem-cerimônia ao se mencionar dados imprecisos, em um centro de pesquisas renomado como a Fiocruz, causou-nos estranheza quando membros da platéia saudaram a expositora pela “excelente apresentação”, antes de formularem suas perguntas. **Categorias:** Eventos --- ### [Estudo aponta inconsistências nas avaliações encomendadas pela CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/estudo-aponta-inconsistencias-nas-avaliacoes-encomendadas-pela-conitec/) **Published:** junho 3, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20628%20419%22%20width%3D%22628%22%20height%3D%22419%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22628%22%20height%3D%22419%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)BanksyUm estudo descritivo e detalhado, conduzido por pesquisadoras do Departamento de Medicina Preventiva da Universidade de São Paulo (USP) , encontrou um grande descompasso entre os relatórios de recomendação de tecnologias divulgados pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e o que a lei determina como o que deve ser observado pela mesma, no que se refere a suas atribuições legais. **É importante ressaltar que o estudo em questão não tratou especificamente dos pareceres da Comissão relativos a medicamentos órfãos**, indicados para o tratamento e prevenção de doenças raras. Dados os resultados apresentados no referido artigo, podemos imaginar que, em se tratando de doenças raras, os descompassos da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sejam ainda maiores. As autoras concluiram que havia grande discrepância entre as características das evidências apresentadas nos relatórios de recomendação emitidos pela referida Comissão e aquelas consideradas mandatórias pelo arcabouço legal que criou a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e definiu suas atribuições. Este achado pode comprometer a legitimidade dos processos empregados pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para tomada de decisão em saúde. Em bom português, o estudo pode revelar que a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) emprega verniz científico para tornar mais palatáveis decisões que são políticas em sua essência. Ou seja, os relatórios de recomendação seriam “para inglês ver”, na medida em que, em linhas gerais, não dialogam com o que o arcabouço legal relativo à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) determina realizar. O estudo analisou os relatórios de recomendação oficiais da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), de caráter público, divulgados entre julho de 2012 a dezembro de 2016, visando avaliar o tipo de informação científica empregada e a sua adesão aos procedimentos operacionais definidos em lei para a atuação da referida Comissão. Ao todo, foram avaliados pelas pesquisadoras 199 pareceres divulgados pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Os relatórios de recomendação da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) foram classificados de acordo com o tipo de tecnologia, setor que a demandou, tipo de Avaliação de Tecnologia em Saúde empregada, avaliações econômicas, cálculos de [razão de custoefetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-de-custoefetividade-incremental/)/comparações de limiares de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/). Os métodos empregados para a análise apresentada no artigo são minuciosos e não convém nos alongarmos aqui sobre eles. Ao final deste post, remetemos os interessados ao artigo na íntegra. Mais interessante seria dissecar aqui os resultados do referido estudo e suas potenciais implicações sociais para as pessoas que vivem com doenças raras e necessitam de medicamentos em uma perspectiva de direito integral à saúde. #### Métodos Antes de descrevermos os resultados revelados pelo artigo em questão, algumas palavras sobre o método nele empregado. As autoras classificaram as evidências apresentadas nos relatórios de recomendação da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em “Avaliação de Tecnologia em Saúde integral”; “mini-Avaliação de Tecnologia em Saúde”, “revisões rápidas” e “outras”. Adicionalmente, para caracterizar os tipos de avaliações econômicas apresentadas nos referidos relatórios, empregaram o sistema de classificação criado por Drummond e colaboradores. Assim, tais estudos incluidos no relatório foram classificados como “análise de custoefetividade”; “análise de custo-utilidade”; “análise de custo-benefício” e “análise de custo-minimização”. Os setores demandando as Avaliações de Tecnologia em Saúde junto à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) foram separados nas seguintes categorias: - Interno (saúde pública, judiciário ou outros agentes públicos); - Externo (indústria farmacêutica, sociedade civil, empresas de equipamentos médicos e indústria alimentícia); e - Misto (setor de saúde pública e indústria farmacêutica ou sociedade civil). #### resultados Dos 101 relatórios em que a incorporação **foi recomendada**, apenas 20 (19,8%) incluíam uma avaliação econômica integral e 13 (12,9%) incluiam avaliações econômicas integrais e cálculos de [Razão de Custoefetividade Incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-de-custoefetividade-incremental/) (RCEI). Desta forma, 88 (87,1%) dos relatórios **recomendavam incorporação sem uma avaliação econômica completa e cálculo de RCEI**. Dos 81 relatórios em que a nova tecnologia **não era recomendada**, 58 (71,6%) incluíam uma avaliação econômica completa e 45 (55,6%) incluíam uma avaliação econômica integral e cálculos de RCEI. Outros resultados foram apresentados pelas autoras em seu artigo. Mas, devido a problemas de extensão deste post, recomendamos a quem se interessar a leitura do artigo em questão. #### discussão Vale a pena reproduzir textualmente a análise dos achados das autoras, tal como descrita no referido artigo. > Nossos achados indicam que há dificuldades com as recomendações constantes nos regulamentos internos da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), considerando o tipo de evidência que deve ser obrigatoriamente apresentado nos relatórios de recomendação. A despeito da ênfase que os regulamentos internos dão à avaliação econômica como evidência relevante, Avaliações de Tecnologia em Saúde integrais só foram citadas em 39,2% dos relatórios. As autoras também destacam que somente em 13 relatórios de recomendação constava um cálculo de RCEI com um limiar de custoefetividade explícito. Causa impressão também a este escriba a quantidade de relatórios classificados como “Outros”, na análise empreendida pelas pesquisadoras. Quase metade deles enquadrava-se nesta classificação, o que pode sugerir o emprego de critérios outros (políticos?) nas avaliações realizadas. Dois pesos e duas medidas foram também constatados pelas autoras quando separavam as demandas feitas à [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em “internas” e “externas”. “As diferenças entre demandas internas e externas em termos de uso de evidências indicam que outros fatores \[desconhecidos dos contribuintes\] estão em jogo no desenvolvimento das recomendações de consenso \[divulgadas pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)\]”. Observou-se que as “demandas internas” geraram relatórios de recomendação favoráveis à recomendação da tecnologia em questão de forma muito mais freqüente do que as “demandas externas”. No entanto, eu acredito que o fato de as pesquisadoras considerarem as demandas judiciais como “internas” pode ter enviesado a conclusão do estudo neste aspecto. É importante ressaltar que as autoras do detalhado artigo são profissionais de saúde (uma médica, uma odontóloga e uma nutricionista em termos de graduação). Neste sentido, as implicações sociais e para a vida dos pacientes de seus resultados não são objeto de análise mais aprofundada no referido artigo. Para mim, as repercussões sociais negativas de tais achados são graves, comprometendo a legitimidade da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) nas análises que mandatoriamente deve promover, por força de lei. Nesse sentido, as pesquisadoras oportunamente recomendam que seus achados possam estimular estudos sociológicos posteriores, para a adequada compreensão do fenômeno que revelaram. De minha parte posso dizer que, se foram encontrados achados desta magnitude para todos os relatórios de recomendação da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em determinado período, o que não dizer dos achados que poderiam ser revelados, se as autoras se debruçassem sobre a incorporação de tecnologias em saúde ao SUS exclusivamente voltadas para doenças raras? Você pode ler [aqui](https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5948855/pdf/12961_2018_Article_319.pdf) o artigo na íntegra (em inglês). ***O que você achou deste post? Quais as consequências do resultado desta pesquisa para sua vida e de seus familiares? Participe! Comente! Discuta!*** **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** Conitec, custo-efetividade, transparência --- ### ['Caminhos Adaptativos': possível acesso a medicamentos para doentes raros](https://academiadepacientes.com.br/caminhos-adaptativos/) **Published:** maio 4, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A Agência Européia de Medicamentos é o organismo responsável por centralizar o procedimento de autorização de medicamentos a nível europeu. Depois de ser autorizado na EMA, cada novo medicamento deve seguir procedimentos de licenciamento nacionais, que estão ligados a precificação, [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) e [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (HTA). Passar por todas estas fases exige tempo; em alguns países da União Européia até mesmo uns 12 anos: esta longa espera representa uma sentença de morte para pessoas vivendo com cânceres raros e outras doenças raras e ultrarraras. --- ##### Leia também: https://academiadepacientes.com.br/2017/12/29/acordos-de-partilha-de-risco-para-os-raros/ [Análise de Decisão Multicritério: mais justiça no acesso a medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/2018/04/28/analise-de-decisao-multicriterio-mais-justica-no-acesso-a-medicamentos-orfaos/) --- Há cerca de quatro anos, a EMA lançou [um novo projeto sobre Caminhos Adaptativos ou Adaptive Pathways](http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/regulation/general/general_content_000601.jsp) (AP), em inglês, para aprovação condicional de medicamentos. Este projeto despertou debates acalorados nos Estados-Membros da UE, entre pacientes, cientistas, profissionais, pesquisadores, gestores em saúde e indústria farmacêutica. Vamos tentar entender melhor este projeto e suas consequências imediatas. #### **O que é um Caminho Adaptativo?** Os Caminhos Adaptativos representam uma inovação em sistemas de saúde, ainda que baseados em procedimentos de avaliação de medicamentos já existentes e de alto padrão. Eles oferecem a chance de ter acesso a um novo medicamento enquanto o mesmo ainda passa por testes clínicos. Caminhos Adaptativos exigem que os produtos candidatos observem um conjunto especial de critérios elaborados pela EMA: - os produtos candidatos devem ser oferecidos juntamente com um plano de desenvolvimento [iterativo](https://www.ime.usp.br/~pf/algoritmos/aulas/footnotes/interativo.html) (primeiramente atendendo a populações menores com grandes necessidades médicas até populações mais amplas de pacientes, de forma gradativa); - os produtos candidatos devem ser capazes de engajar órgãos de ATS (como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) e pacientes em torno do desenvolvimento de um medicamento. - Os produtos candidatos devem ser oferecidos com propostas para monitoramento, coleta e uso de dados da vida real para posterior desenvolvimento na medicina. É fundamental que os padrões de avaliação de medicamentos e procedimentos de autorização permaneçam os mesmos. A única diferença aqui reside no acesso precoce a terapias inovadoras, para pacientes que delas necessitam como opções de sobrevivência. Os pacientes podem ter acesso a medicamentos em Caminhos Adaptativos durante o final da fase 2 e da fase 3 de testes clínicos, oferecendo dados da vida real para posterior desenvolvimento de um medicamento. Algumas coisas precisam ficar claras. Em primeiro lugar, os Caminhos Adaptativos não podem ser de maneira alguma considerados como um novo procedimento para autorização de medicamentos e nem como simplificações dos procedimentos de autorização condicional de comercialização. Em segundo lugar, não se trata de processos que simplificam a avaliação de riscos e benefícios. Também não se trata de uma ferramenta regulatória, porque emprega procedimentos-padrão já existentes. Os caminhos adaptativos não oferecem um atalho na avaliação de medicamentos e sim acesso precoce a medicamentos para pequenos grupos de pacientes com doenças raras, ultrarraras e crônicas. #### **Acesso mais precoce? Isto é possível !** Os Caminhos Adaptativos envolvem um número de partes interessadas ([stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)) sem precedentes no debate sobre a disponibilidade de medicamentos a nível europeu. Neste caso, os principais interessados são a indústria farmacêutica, o sistema regulatório, a academia, os profissionais, os pacientes e os representantes de agências de ATS. Um elemento fundamental para os Caminhos Adaptativos são os encontros consultivos Agência Européia de Medicamentos – comissões de Avaliação de Tecnologias em Saúde, que abastecem os interessados com informação sobre como criar as condições adequadas para a disponibilidade de um medicamento. Cientistas de comitês da EMA (principalmente o [Comitê para Terapias Avançadas](https://www.ime.usp.br/~pf/algoritmos/aulas/footnotes/interativo.html) e o [Comitê para Produtos Medicinais Órfãos ](http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/about_us/general/general_content_000263.jsp)podem apresentar seus comentários sobre um medicamento; relatórios de representantes das comissões de ATS podem influenciar os procedimentos nacionais de [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/); representantes de pacientes podem dividir com as partes interessadas ([stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/)) sua experiência com a doença e suas expectativas sobre o tratamento. Representantes da indústria farmacêutica também teriam a oportunidade de introduzir seus pontos de vista na discussão. Todas as opiniões e pontos de vista devem ser reunidos para compor um relatório sobre o qual futuras decisões sobre a disponibilidade de medicamentos para pequenos grupos de pacientes podem se basear. Esta discussão pode levar a trocas de informação e facilitar o acesso a medicamentos por pacientes com necessidades clínicas não contempladas. ![https://i.imgur.com/TcJMoYE.png](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20495%20445%22%20width%3D%22495%22%20height%3D%22445%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22495%22%20height%3D%22445%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Inicialmente, a licença é concedida para um número limitado de pacientes, uma pequena população com biomarcadores claros. À medida que a base de evidências científicas sobre o medicamento vai aumentando ao longo do tempo, vai se ajustando o preço e a população alcançada. #### **Os riscos** Medicamentos submetidos a procedimentos de autorização normalmente apresentam uma detalhada descrição de dosagens e efeitos colaterais, resultante dos testes clínicos. Procedimentos de avaliação de riscos e benefícios são baseados em tais resultados e, por extensão, suas autorizações de comercialização. No caso dos Caminhos Adaptativos, os produtos médicos usados ainda estão sob investigação, o que faz com que o risco para o paciente possa ser mais elevado. Novos efeitos colaterais podem ocorrer, e os efeitos dos medicamentos podem ser diferentes do esperado. “Efeitos desconhecidos” são a principal razão pela qual os Caminhos Adaptativos têm aplicação limitada: De fato, eles só são destinados a grupos definidos de pacientes para os quais não existem outros tratamentos ou outras opções (e espera-se que o medicamento os ajude). Naturalmente, os Caminhos Adaptativos devem ser apoiados por testes clínicos (muito embora não pela totalidade dos processos convencionais de testes clínicos). Acima de tudo, a decisão final sobre a aceitabilidade de maiores riscos envolvidos nos procedimentos de Caminhos Adaptativos deve ser do paciente que precisa de um tratamento devido a uma doença incurável e dos profissionais de saúde que o acompanham. \[pdf-embedder url=”https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2018/05/Caminhos-Adaptativos.pdf” title=”Caminhos Adaptativos”\] #### **Os desafios** O projeto Caminhos Adaptativos da EMA representa um desafio para todos os envolvidos. De um lado, cientistas e indústria farmacêutica tentam preencher as exigências das agências de ATS para novos tratamentos, enquanto pacientes com cânceres raros (e doenças raras em geral) aguardam tratamentos acessíveis; por outro lado, as agências reguladoras tendem a ver os Caminhos Adaptativos como uma perigosa simplificação dos procedimentos para autorização de comercialização de medicamentos na União Européia. Concluindo, é importante destacar que todos os envolvidos devem ser fortemente treinados em Caminhos Adaptativos, para serem capazes de compreender as metas deste tipo de tratamento, em primeiro lugar. É importante repensar os testes clínicos quando se trata de doenças raras e evitar criar barreiras regulatórias para pacientes com estas condições. Os Caminhos Adaptativos podem ajudar a encontrar novos tratamentos, mas também trazer informações valiosas sobre o emprego de determinados medicamentos. **Rafał Świerzewski** [![Licença Creative Commons](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)](http://creativecommons.org/licenses/by-nc-sa/4.0/) Este [artigo](http://www.ecpc.org/pressroom/news/policy-and-advocacy/understanding-adaptive-pathways-with-rafal-swierzewski) está licenciado com uma Licença [Creative Commons Atribuição-NãoComercial-CompartilhaIgual 4.0 Internacional](http://creativecommons.org/licenses/by-nc-sa/4.0/). **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Análise de Decisão Multicritério: mais justiça no acesso a medicamentos órfãos](https://academiadepacientes.com.br/analise-de-decisao-multicriterio-mais-justica-no-acesso-a-medicamentos-orfaos/) **Published:** abril 28, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20800%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22800%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22800%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Como já vimos falando aqui neste blog, em diversos posts, os métodos empregados pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para deliberar sobre incorporação de medicamentos órfãos ao SUS são totalmente desaconselhados em sistemas de saúde que optaram por verdadeiramente contemplar as necessidades de assistência terapêutica e farmacêutica de doentes raros. A literatura especializada tem comprovado isso fartamente. Este emprego inadequado de [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) convencionais é uma das razões prováveis para a judicialização galopante que (supostamente) incomoda bastante os gestores de saúde e (verdadeiramente) doentes raros e seus familiares. Também pode explicar o fato de a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em seus quase sete anos de existência só ter recomendado a incorporação de uma meia dúzia de medicamentos órfãos ao SUS. ###### Leia também: [Doente raro, fuja da Medicina Baseada em Evidências (MBE)!](https://academiadepacientes.com.br/2017/09/02/doente-raro-fuja-da-medicina-baseada-em-evidencias-mbe/) [Acordos de Partilha de Risco: Esperança para os raros](https://academiadepacientes.com.br/2017/12/29/acordos-de-partilha-de-risco-para-os-raros/) [Medicamentos para raros estão sendo corretamente avaliados? ](https://academiadepacientes.com.br/2017/12/03/conitec-pode-avaliar-medicamento-orfao-de-modo-convencional/) Mas o que é a Análise de Decisão Multicritério (ADMC)? Nada mais é do que uma ATS ampliada, razão pela qual não haveria, a nosso ver, maiores problemas para a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) empregá-la, se houvesse vontade política. Mas vamos a uma definição mais formal da ADMC: > Um conjunto de métodos e abordagens de auxílio à tomada de decisão, onde as decisões são baseadas em mais de um critério, o que evidencia o impacto, sobre a decisão, de todos os critérios aplicados e a importância relativa a eles atribuída. Desta forma, abre-se mão de adotar apenas um critério ou outro (como o da [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), p. ex.) nas ATS ou, na melhor das hipóteses, tornam-se transparentes e consistentes os demais critérios considerados pelos organismos como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em seus julgamentos. Se tivéssemos de resumir as vantagens destas diversas abordagens reunidas sob a sigla ADMC, poderíamos dizer que tratam de um processo sistemático visando esclarecer o que está sendo levado em conta (os “critérios”), como cada um destes “critérios” está sendo medido, e quanta importância é dada a cada um deles (o “peso”) em processos envolvendo decisão acerca de alocação de recursos escassos. Maior clareza nos critérios adotados por estes organismos traria inúmeras vantagens para a democratização destes processos e os tornariam mais condizentes com a lógica participativa que motivou a criação do SUS e inspirou a reforma de diversos sistemas de saúde no mundo inteiro, a partir da década de 1970. Destacamos algumas das vantagens desta nova atitude: - Amplia a **transparência** dos processos de tomada de decisão junto aos cidadãos; - Aprimora a **consistência** e coerência da tomada de decisão, ao assegurar que os comitês de ATS tratariam tais critérios sempre da mesma maneira, não importa quantas plenárias ocorressem; - Dá a estes organismos a possibilidade de engajar o público em decisões sobre que critérios empregar nas ATS, bem como a importância relativa a ser atribuída a cada um, levando a maior ‘poder de barganha’ destes organismos em decisões difíceis que, não raro, são obrigados a tomar; - Sinaliza para a indústria farmacêutica os aspectos inovadores que tal organismo dedicado à ATS valoriza na produção destes medicamentos, desta forma ajudando-a a definir o direcionamento que deve ser dado a seus esforços de Pesquisa & Desenvolvimento (P&D). É importante ressaltar que a definição de ADMC engloba várias abordagens possíveis, que vão desde aquelas que lançam mão de algoritmos sofisticados até outras que buscam somente conferir alguma estruturação a processos deliberativos. Além disso é importante esclarecer que a ADMC é um instrumento de apoio à tomada de decisão e não uma panacéia. Todas as situações que envolvem critérios múltiplos para a decisão exigem graus distintos de julgamento, que podem ser facilitados através desta ferramenta. Ela, por si só, nada decide. Em março de 2014, foi realizado em São Paulo o Fórum Internacional de Doenças Raras e Medicamentos Órfãos, concebido e coordenado por este que vos fala. Na ocasião, trouxemos ao Brasil um dos maiores especialistas internacionais em ADMC: Kevin Marsh. Como convidada oficial do evento e palestrante, Clarice Petramale, então presidente da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20220%20220%22%20width%3D%22220%22%20height%3D%22220%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22220%22%20height%3D%22220%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Kevin MarshNa ocasião Marsh indagou a platéia: > Como recursos públicos em saúde deveriam ser alocados no Brasil, em um contexto onde a saúde é um direito universal, o foco das atuais ATS é estreito e medicamentos órfãos não são custo-efetivos? Para Marsh, a solução poderia residir na consideração de uma versão ampliada de valor, que não se resumisse aos ganhos em saúde por [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/), fornecida por um novo método de ATS que levasse em conta os direitos constitucionais já adquiridos pela população. Em outras palavras, a solução, segundo ele, poderia residir na ADMC. Segundo Marsh, em qualquer ADMC, basicamente três estágios estão envolvidos: - Identificar e definir valores; - Quantificar valores; - Determinar os pesos de cada valor. A identificação dos valores de cada tratamento e os pesos a cada um deles atribuídos podem ser definidos por pagadores e pacientes, ou seus representantes, em processos deliberativos cientificamente elaborados. Ao final deste processo, para Marsh, estaríamos diante de uma rigorosa e transparente demonstração do valor do produto, que refletiria também a voz dos pacientes. Em sua opinião, uma abordagem de valor de um medicamento órfão com critérios e pesos pactuados pelos principais interessados nestes processos (aqui incluídos os pacientes) é uma proposta viável com o emprego da ADMC, e poderá melhorar a clareza, consistência e transparência de tomadas de decisão acerca destes medicamentos. Ironicamente, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) já produziu [um vídeo sobre ADMC](https://youtu.be/k72wkl_wAF8), enalteceu suas virtudes, mas já adiantou que não há previsão para adoção da mesma pela Comissão. ###### Gostou? Ficou com alguma dúvida? Escreve pra gente que te respondemos: **contato@academiadepacientes.com.br** **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** custo-efetividade, judicialização, MBE, transparência --- ### [Como lidar com a indústria farmacêutica (II)](https://academiadepacientes.com.br/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica-ii/) **Published:** fevereiro 4, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%201068%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%221068%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%221068%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Hoje publicamos a segunda parte das recomendações propostas por Susan Stein e cols. para disciplinar as relações entre associações de pacientes e indústria farmacêutica. Tais recomendações foram publicadas recentemente na [Orphanet Journal of Rare Diseases](https://ojrd.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13023-018-0761-2) (em inglês) . O referido documento é composto de quatro partes. Ontem publicamos a [primeira parte](https://academiadepacientes.com.br/2018/02/03/como-lidar-com-a-industria-farmaceutica/). ***Deixe nos comentários sobre opinião sobre como deve ser esta relação!*** > #### 2. ENGAJAMENTO E PRIVACIDADE DO PACIENTE > > A associação de pacientes encoraja e capacita o diálogo direto e a troca de informações entre pacientes e empresas biofarmacêuticas que desenvolvem potenciais terapias para a doença rara em questão. A voz do paciente é fundamental ao longo do processo de desenvolvimento de medicamentos, ao promover a consciência da doenças e compartilhamento da perspectiva de pacientes e cuidadores. A associação de pacientes assegura a privacidade dos dados oferecidos pelos seus membros à organização. > > 2.1. Qualquer engajamento entre uma empresa biofarmacêutica e uma associação de pacientes deve ter como finalidade fazer avançar a compreensão da doença ou dos esforços de pesquisa e deve ter um propósito explícito bem claro ou um conjunto de objetivos. > > 2.2. As interações diretas entre pacientes específicos e empresas biofarmacêuticas são melhor arranjadas com o envolvimento ou conhecimento geral da associação de pacientes. A associação de pacientes pode escolher uma alternativa entre uma variedade de abordagens possíveis com relação a estas interações: desde facilitar ativamente tais diálogos a, possivelmente, oferecer treinamento e educação sobre as melhores práticas para os membros da comunidade de pacientes. > > Incluir a associação de pacientes nesses diálogos leva ao seguinte: > > - Assegura justiça e transparência no interior da comunidade de pacientes. > A informação oferecida pela empresa biofarmacêutiaca a um paciente é compartilhada com todos os pacientes que têm direito a esta informação. Assim, os pacientes fora da conversação têm uma igual oportunidade de expressar suas opiniões para a empresa biofarmacêutica. > - Assegura que a comunidade de pacientes está adequadamente bem representada junto à empresa biofarmacêutica. As vozes individuais dos pacientes devem ser consideradas no contexto da comunidade como um todo; a experiência de um paciente pode não refletir a experiência de outros. > - Permite o acesso a profissionais, tais como consultores financeiros e operadores do direito , que podem aconselhar a organização, informar o diálogo e ajudar pacientes individuais a evitar riscos legais e financeiros. > Ajuda a evitar mal-entendidos em conversas entre pacientes individuais e empresas biofarmacêuticas. > Permite que a organização aconselhe os pacientes sobre a proteção de sua privacidade pessoal e de saúde em qualquer atividade de coleta de dados. > - Permite que a associação de pacientes compreenda melhor as necessidades e intenções tanto do paciente como da empresa biofarmacêutica de modo a promover avanços que beneficiem a comunidade de pacientes como um todo. > > 2.3. A associação de pacientes encoraja as empresas biofarmacêuticas a obter informações sobre a doença a partir da discussão em grupo e não com base em vozes individuais. Uma boa prática é a formação de conselhos consultivos compostos de pelo menos três pacientes. O formato de conselho consultivo ajuda a assegurar que as visões da comunidade são adequadamente representadas e que o trabalho não é indevidamente exigido a um o outro indivíduo. A associação de pacientes pode oferecer orientações e treinamento para pacientes e familiares acerca das melhores práticas para interações efetivas com as empresas biofarmacêuticas a partir da atividade de um conselho consultivo. > > 2.4. A associação de pacientes espera que os aprendizados e desfechos de todas as interações serão abertamente compartilhadas entre as partes visando o benefício mútuo. Já no início destas colaborações, a associação de pacientes pode oferecer às empresas orientações ou expectativas sobre como aprendizados e desfechos podem ser melhor compartilhados com sua comunidade em particular. > > 2.5. Líderes da associação de pacientes (isto é, estafe, membros de conselho e membros de comitês) ou indivíduos representando a comunidade da doença podem ser convidados pelas empresas biofarmacêutica para falar nos encontros internos da empresa biofarmacêutica, em eventos públicos por ela patrocinados ou encontros com agências regulatórias. a associação de pacientes avalia cada convite e aceita aqueles que promovem a educação ou a consciência sobre a doença e que elevam a voz do paciente de um modo que seja consistente com os pontos aqui neste documento esboçados. > > 2.6. A associação de pacientes toma providências para proteger toda informação confidencial e pessoal de pacientes, tanto dentro da organização como quando compartilhada com entidades externas, observando as leis e regulamentos aplicáveis nestes casos. > > A associação de pacientes desempenha as seguintes funções: > > - Assiste pacientes individuais no pensar sobre as decisões acerca do oferecimento de informação ou consentimento. > - Ajuda os pacientes a veicular suas expectativas sobre privacidade. > - Certifica-se de que as empresas biofarmacêuticas, e outras organizações, tenham orientações simples ou uma política para assegurar a privacidade de quaisquer dados a serem coletados, incluindo levantamentos, fotografias, gravação de audio e vídeo, slide decks e foruns de consentimento . > > 2.7. A associação de pacientes recomenda apacientes e indústria que informações da saúde pessoal do paciente não devem ser gravadas pela empresa biofarmacêutica, sem consentimento informado. > > 2.8. A associação de pacientes orienta pacientes e indústria sobre o valor de se compartilhar dados com a comunidade de pesquisas para futuras necessidades, e encoraja o emprego de termos de consentimento que permitam a pesquisa secundária sobre dados, do mesmo modo como permitido pelos pacientes. Grupos de pacientes podem encorajar o compartilhamento de dados sobre conclusão de estudos. **Categorias:** Não categorizado **Tags:** bioética, ética, Protocolos --- ### [Balanços e desafios](https://academiadepacientes.com.br/balancos-e-desafios/) **Published:** janeiro 11, 2018 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20544%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22544%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22544%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) O ano de 2017 foi muito ruim para os portadores de doenças raras. Para os que **não** dependem de medicamento, certa sensação de estagnação na política de atenção integral que, datada de 2014, tem dificuldades em sair do papel. Para os que dependem de medicamento, foi desesperador, com mortes evitáveis por suposta ausência de cumprimento de ordens judiciais pelo Ministério da Saúde. Mas também houve avanços. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) [realizou seu primeiro encontro voltado para pacientes](https://academiadepacientes.com.br/2017/10/29/1204/) (muito embora ainda indiferenciando doentes raros de doentes comuns, estratégia recorrente). A Comissão ganhou uma face humana, na figura serena de Aline Silva, que pode assumir um maior protagonismo nesse ano que passou. A Comissão de Assuntos Sociais (CAS) do Senado [instalou a Subcomissão Especial Sobre Doenças Raras](https://www12.senado.leg.br/noticias/materias/2017/08/28/cas-instalara-subcomissao-especial-sobre-doencas-raras) , com a liderança atenta e zelosa do Senador Valdemir Moka (PMDB-MS). Foi bonito ver o governo ter que ir tantas vezes à casa do povo para dar satisfações a pacientes no limite da sua paciência. Naturalmente muitas respostas vazias, para inglês ver, mas já era bom vê-los ter que nos dar satisfações. Vimos o ministro da Saúde [ser sabatinado](https://www12.senado.leg.br/noticias/videos/2017/12/ministro-da-saude-debate-com-senadores-a-politica-da-pasta-para-lidar-com-as-doencas-raras) por Senadores e pacientes depois de mortes e mortes de pacientes por suposto descumprimento de ordens judiciais. A empáfia já tinha baixado. Chegou lá com o facho baixo e respeitoso com os pacientes, dentro do possível. O ponto alto se deu no fim do ano, com a audiência pública no Conselho Nacional de Justiça onde se debateu a judicialização. Ali, Patrick Dornelles, do alto de sua legítima revolta , e na condição de portador de MPS, [expressou sua revolta pela morte evitável de amigos](http://www.cnj.jus.br/noticias/cnj/85918-dramaticos-relatos-de-pacientes-de-doencas-de-raras) , por suspensão deliberada de medicamentos e suposto descumprimento de ordens judiciais. Nova audiência pública está prevista para fevereiro no CNJ, em tema que está longe de ser esgotado #### participação em eventos Minha agenda em 2017 foi repleta de palestras e apresentações, o que é algo para se comemorar. Isto porque, por razões óbvias, o governo não tem interesse algum em promover o que tenho a dizer. Não recebo apoio de qualquer espécie seja do governo seja da industria para defender esta causa. Isto me garante uma independência dificilmente vista no campo da pesquisa no Brasil. Meu compromisso é somente com a verdade. Não vamos nos alongar aqui, mas destacamos os eventos de que participamos em 2017: - Forum Oncoguia - VII Encontro Nacional de Hipertensão Pulmonar (Abraf) - As One for Patients: Connection for Latin America - ISPOR Latin America - VII Congresso Iberoamericano de Direito Sanitário (USP) - 6º Congresso Brasileiro sobre Uso Racional de Medicamentos - Audiência Pública sobre Judicialização no Conselho Nacional de Justiça #### mudanças no caminho O ano de 2017 foi também aquele em que encerramos a parceria com o Rede Raras da UnB. Todo conteúdo gerado até então está hospedado em servidor por mim mantido, sem qualquer tipo de patrocínio. Nossos agradecimentos ao professor Natan Monsores pela cooperação no período. Pretendemos abordar temas não abordados ainda no blog, como as maracutaias da indústria na lida com a lei de medicamentos órfãos, as boas práticas das associações de pacientes no trato com a industria, a noção de “racionamento”, verdadeira questão, mas que precisa ser melhor explicada para os pacientes (a noção de que a economia da saude lida com recursos escassos). **Os recursos são escassos mas não está escrito em lugar nenhum que tenham que faltar sistematicamente para os doentes raros**. Enfim, amigos. Ano novo; vida nova . E não iremos desistir. ##### **E você? Conte para nós o que achou do ano de 2017 para as doenças raras. Escreve aqui na seção de Comentários!** **Categorias:** Não categorizado --- ### [Audiência pública no CNJ revela as muitas faces da judicialização](https://academiadepacientes.com.br/teste/) **Published:** dezembro 14, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20427%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22427%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22427%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A semana que se encerra foi bastante intensa para as pessoas que vivem com doenças raras e todos aqueles que gravitam a seu redor. Na segunda-feira (11/12), uma audiência pública realizada no Conselho Nacional de Justiça (CNJ), em Brasilia, reuniu pacientes, familiares, pesquisadores, operadores do direito e gestores, para discutir a judicialização da saúde sob os mais diversos ângulos. Já, na quarta-feira (13/12), foi a vez de o ministro da Saúde, Ricardo Barros, comparecer espontaneamente à audiência pública no Senado, promovida pela Subcomissão Especial sobre Doenças Raras (CAS-RARAS) e presidida pelo senador Waldemir Moka (PMDB-MS). Sobre este último ponto trataremos no blog, amanhã. O balanço da audiência pública no CNJ foi amplamente positivo, muito embora tenha revelado aspectos preocupantes, no que diz respeito ao futuro da assistência farmacêutica a pessoas com doenças raras. Seu mérito foi apresentar o amplo arco de tendências de opinião entre os envolvidos no debate sobre a judicialização da saúde. Não é assunto que conte com unanimidade de opiniões. Por outro lado, certa visão triunfante da [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) (MBE), por parte dos operadores do Direito, que tiveram direito à palavra, pode comprometer ainda mais o Direito à Saúde dos doentes raros. Por várias vezes aqui neste blog [denunciamos a total inadequação da MBE](http://rederaras.org/academia/index.php/2017/09/02/doente-raro-fuja-da-medicina-baseada-em-evidencias-mbe/) e suas ferramentas auxiliares, como as [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS) **convencionais** para tomadas de decisão referentes à incorporação de medicamentos órfãos ao SUS. Conceitualmente, as audiências públicas são coerentes com certa visão democrática do Estado, onde a voz dos cidadãos deve ser levada em conta quando da tomada de decisão. É através do debate livre e esclarecido entre os diversos setores envolvidos \_ médicos, gestores públicos, operadores do direito, acadêmicos e usuários do SUS \_ que podemos compreender entendimentos distintos sobre a questão em pauta, muitas vezes conflitantes. As audiências públicas são regulamentadas por lei (Lei 8.625/93) e comumente adotadas no âmbito do Ministério Público, através da convocação da participação popular em audiências sobre assuntos correlatos à sua atuação. Outro dispositivo legal que dela trata é a Lei 9.784/99, que regula o processo administrativo no âmbito da administração pública federal. Ela prevê a audiência pública como instrumento a ser empregado na tomada de decisões em âmbito federal. A audiência pública no CNJ nos faz relembrar aquelas sobre o mesmo tema (“judicialização da saúde”) ocorridas em abril e maio de 2009, sob a liderança do então presidente do STF, ministro Gilmar Mendes. Em despacho de convocação desta referida audiência, datado de 5 de março de 2009, o ministro esclarecia as razões que levaram a tal convocação: > Considerando os diversos pedidos (…) em trâmite no STF, os quais objetivam suspender medidas que determinam o fornecimento das mais variáveis prestações de saúde pelo Sistema Único de Saúde (SUS)(…); considerando que tais decisões suscitam inúmeras alegações que lesão à ordem, à segurança, à economia e à saúde públicas; e considerando a repercussão geral e o interesse público relevante das questões suscitadas (…). Na ocasião da audiência pública de 2009, a presidência do STF recebeu mais de 140 pedidos de participação. Para esta agora, no CNJ, foram recebidas 90 e homologadas 32, que tiveram direito à fala, ao que parece com duas desistências. Aliás, o ano de 2009 é marcante para esta discussão sobre incorporação de tecnologias ao SUS (entre elas os medicamentos), por outras razões. É de 2009 também a criação da Política Nacional de Gestão de Tecnologias em Saúde, por meio da Portaria 2.690/2009. A referida Política define a gestão de tecnologias em saúde como “o conjunto de atividades gestoras relacionadas com os processos de avaliação, incorporação, difusão, gerenciamento da utilização e retirada de tecnologias do sistema de saúde”. Mais tarde, a lei 12.401, de 2011, que autoriza a criação da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), também institucionaliza a Avaliação de Tecnologias em Saúde, filha dileta da MBE, como critério indispensável para a tomada de decisão sobre a incorporação de tecnologias em saúde no SUS. Assim, caberia à [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) emitir relatórios de recomendação sobre incorporação de tecnologias de saúde e emitir Protocolos Clínicos. Além disso, a mesma lei determina que nestes processos sejam observadas regras baseadas em evidências (eficácia, segurança e [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/)) e estudos de avaliação econômica ([custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) e custo-utilidade). E aqui começam nossos problemas. Isso porque, como afirma Michael Drummond, um dos pais da Economia da Saúde: “Se procedimentos-padrão em ATS \[como os que aplica a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)\] fossem aplicados a medicamentos órfãos, praticamente nenhum deles seria custoefetivo”. Não sendo custoefetivo, muito provavelmente não será incorporado. E será, então, judicializado. Isto poderia explicar, a meu ver, o fato de até o dia de hoje, e ao longo de seis anos, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) ter recomendado a incorporação ao SUS de somente **quatro substâncias (medicamentos) específicas** para doenças raras, a saber: **Biotina****Alfataliglicerase****Cipionato de hidrocortisona 10** **mg****Laronidase**O tema da judicialização da saúde é altamente controverso, havendo quem a ele dirija argumentos negativos e positivos. Do lado negativo, são sempre mencionadas a finitude orçamentária, o caráter individual das demandas judiciais e ausência de parâmetros médico-técnicos quando da decisão judicial (esta última poderia explicar certo fascínio equivocado dos operadores do Direito com relação à MBE, que, como dissemos, foi originalmente concebida para o trato com doenças frequentes). Do lado positivo, evocam-se o direito constitucional à saúde, a ineficiência administrativa na prestação de serviços e a importância da atividade judicial. Sobre tema tão polêmico, ninguém concluiu melhor , a meu ver, que Aith e cols (2014): > Nesse sentido, muito embora a criação da [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e os novos contornos dados ao conceito de integralidade pela Lei 12.401/2011 sejam avanços importantes que podem resultar em melhoria da eficácia e racionalidade do sistema público de saúde, é de se ressaltar que sempre haverá alguma exceção a exigir dos poderes executivo, legislativo e judiciário uma medida também de exceção a fim de garantir o direito à saúde de pessoas portadoras de doenças raras ou necessidades especiais que não se encaixam nos protocolos estatais. A judicialização da saúde é, em estados democráticos de direito, uma importante via de acesso a serviços e produtos que não estão incorporados ao sistema público de saúde, mas fundamentais para a proteção da vida e da saúde, mesmo quando não constam dos protocolos e diretrizes terapêuticas do Estado. Nova audiência pública sobre a judicialização está prevista para acontecer em fevereiro no CNJ. Os melhores momentos do evento, em breve, neste blog. #### Para saber mais: Aith e cols.: Os principios da universalidade e integralidade do SUS sob a perspectiva da política de doenças raras e da incorporação tecnológica. São Paulo. **Revista de Direito Sanitário**. v. 15, n. 1 . mar/jun 2014. Leia [aqui](http://www.revistas.usp.br/rdisan/article/view/82804) **Categorias:** Eventos **Tags:** CNJ, judicialização, MBE --- ### [Você sabe o que é terapia gênica?](https://academiadepacientes.com.br/voce-sabe-o-que-e-terapia-genica/) **Published:** dezembro 21, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Os genes nas células de seu corpo desempenham um importante papel na sua saúde. De fato, gene(s) defeituoso(s) pode(m) fazer você adoecer. Cientes disso, pesquisadores têm trabalhado durante décadas em formas de modificar ou substituir genes defeituosos por outros saudáveis para tratar, curar ou prevenir uma doença ou condição clínica. Agora esta pesquisa sobre terapia gênica tem mostrado seus resultados. Desde agosto de 2017, a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) aprovou três produtos derivados de terapia gênica, os primeiros do gênero. Dois deles reprogramam as próprias células do paciente para atacar um câncer mortal; e o mais recente destina-se [a uma doença provocada por mutações causadas em um gene específico](https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm589467.htm). #### O que são células e genes? Como interagem? Qual é a relação entre células e genes? As células são os tijolos fundamentais de todos os seres vivos; o corpo humano é composto de trilhões delas. Dentro de nossas células existem milhares de genes que dão informação para a produção de proteínas e enzimas específicas que fabricam músculos, ossos e sangue, e que, por sua vez, dão suporte à maioria de nossas funções corporais, tais como a digestão, a produção de energia e o crescimento. #### Como funciona a terapia gênica? A terapia gênica pode ser realizada tanto dentro como fora do corpo. O gráfico abaixo (em inglês) ilustra de modo simplificado como a terapia gênica funciona dentro do corpo. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20800%20450%22%20width%3D%22800%22%20height%3D%22450%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22800%22%20height%3D%22450%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Algumas vezes todo o gene ou parte dele é defeituosa ou ausente desde o nascimento, ou um gene pode sofrer mutações durante a vida adulta. Qualquer uma destas variações pode perturbar o modo como as proteínas são produzidas, o que pode contribuir para problemas de saúde ou até mesmo doenças. Na terapia gênica, os cientistas podem optar por uma determinada solução, dependendo do problema com que se defrontam. Podem substituir um gene que causa problema por outro ‘saudável’, agregar genes para ajudar o organismo a combater ou tratar doenças, ou ‘desligar’ os genes que estão causando problemas. Para inserir novos genes diretamente nas células, os cientistas usam um veículo denominado “vetor”, que é geneticamente engenheirado para ‘entregar’ o gene ao organismo. Os virus, por exemplo, têm uma habilidade natural para ‘levar’ material genético para o interior das células, desta forma podendo ser empregados como ‘vetores’. No entanto, antes de poder ser usado para carregar genes terapêuticos para o interior destas células, o virus é modificado para perder sua capacidade de causar uma doença infecciosa. A terapia gênica pode ser empregada para modificar células dentro ou fora do corpo. Quando realizada no interior do corpo, um médico irá injetar o vetor que carrega consigo os genes diretamente na parte do corpo com as células defeituosas. Em terapias gênicas que são usadas para modificar células fora do corpo, sangue, medula óssea, ou outro tecido pode ser retirado do paciente, e tipos específicos de células podem ser separadas no laboratório. O vetor contendo o gene desejado é introduzido nestas células. Estas são deixadas em repouso, para multiplicarem-se no laboratório, e então injetadas de volta no paciente, onde continuam a se multiplicar e posteriormente produzem o efeito desejado. #### Antes que uma terapia gênica possa ir para o mercado … Antes que uma empresa possa comercializar um produtor derivado da terapia gênica para uso em humanos, ele precisa ser testado em sua eficácia e segurança de modo que os cientistas da [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) possam considerar se os riscos da terapia são aceitáveis diante dos benefícios demonstrados. Fonte: [FDA](https://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm589197.htm?utm_campaign=FDA%20Patient%20Network%20Newsletter%20-%20December%2020%2C%202017&utm_medium=email&utm_source=Eloqua&utm_campaign=CU%2012.19.17%20gene%20therapy%20lqw%20final&utm_medium=email&utm_source=Eloqua&elqTrackId=3535ba3ad3db435bb307ccf9cab5403d&elq=092d55d23de2467eb4899b178a545486&elqaid=1839&elqat=1&elqCampaignId=1239) **Categorias:** Trocando em miúdos --- ### [Conitec estuda como envolver mais os pacientes nas ATS](https://academiadepacientes.com.br/conitec-estuda-como-envolver-mais-os-pacientes-nas-ats/) **Published:** dezembro 19, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Aline Silveira, da Conitec, em atividade do Forum “Entendendo a Incorporação de tecnologias em saúde”A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e a Fundação Oswaldo Cruz estão preparando duas [revisões sistemáticas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisoes-sistematicas/) sobre participação de pacientes em [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) (ATS). A novidade foi anunciada por Aline Silveira, da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), no VI Encontro do Capítulo Brasil da International Society on Pharmacoeconomics and Outcomes Research (ISPOR), realizado no dia 5 de dezembro, no World Trade Center, em São Paulo. Em outras palavras, as duas entidades estão buscando, na literatura científica internacional, as evidências mais robustas de melhores experiências de envolvimento de pacientes em ATS para, eventualmente, aplicá-las no âmbito da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Iniciativa meritória que parece resultar de consultas feitas a pacientes e familiares durante o evento “Entendendo a Incorporação de tecnologias em saúde”, realizado nos dias 19 e 20 de outubro, em São Paulo, [que aqui pudemos comentar](http://rederaras.org/academia/index.php/2017/10/29/1204/). Na ocasião, entre as reivindicações dos presentes, a participação social mais facilitada em processos de incorporação de tecnologias em saúde ao SUS. As duas [revisões sistemáticas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisoes-sistematicas/) em andamento buscam responder às seguintes perguntas de pesquisa: - Quais são os modelos e métodos para análises de dados qualitativos de formulários, levantamentos, questionários, enquetes (de opinião pública), censos e [registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) eletrônicos (e-health) em processos de ATS em qualquer nível de sistemas de saúde? - Quais são os modelos e métodos de empoderamento/consulta/engajamento/participação de pacientes/pública/social em processos de tomada de decisão sobre cobertura assistencial e em ATS? Um terceira revisão sistemática sobre os mesmos temas está prevista para 2018. A propósito, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) divulgou no dia de hoje informações detalhadas sobre o encontro com pacientes acima mencionado. Você pode conferi-las [aqui](http://conitec.gov.br/index.php/entendendo-a-incorporacao-de-tecnologias-em-saude). **Categorias:** Eventos --- ### [Confira os melhores momentos da audiência pública sobre judicialização no CNJ](https://academiadepacientes.com.br/confira-os-melhores-momentos-da-audiencia-publica-sobre-judicializacao-no-cnj/) **Published:** dezembro 17, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20502%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22502%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22502%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Clique [aqui](http://bit.ly/2B26REo) **Categorias:** Não categorizado --- ### ['Academia de Pacientes' lança revista eletrônica](https://academiadepacientes.com.br/academia-de-pacientes-lanca-revista-eletronica/) **Published:** dezembro 17, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201600%20900%22%20width%3D%221600%22%20height%3D%22900%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221600%22%20height%3D%22900%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A franquia de interesse público ‘Academia de Pacientes’ continua crescendo. Agora temos também uma revista eletrônica, dedicada a relatos mais extensos, coberturas mais aprofundadas e análises mais técnicas. Na estréia, nossa participação a pedido do Movimento Minha Vida Não Tem Preço e de Patrick Dornelles, que vive com MPS-IV, na audiência pública sobre judicialização, no auditório do Conselho Nacional de Justiça, no dia 11 de dezembro. Estamos preparando um especial com os melhores momentos da audiência e uma análise da audiência pública com o Ministro da Saúde, Ricardo Barros, ocorrida na quarta-feira passada (13/12) Visite nossa revista eletrônica em : Ou leia nossas matérias especiais que marcam a estréia da publicação! **Categorias:** Não categorizado --- ### [Medicamentos para raros estão sendo corretamente avaliados?](https://academiadepacientes.com.br/conitec-pode-avaliar-medicamento-orfao-de-modo-convencional/) **Published:** dezembro 3, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20426%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22426%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22426%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Não! Este é um achado robusto da literatura internacional sobre o qual a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) jamais se pronunciou: Não é recomendável empregar [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) de modo convencional, quando o assunto são medicamentos para doenças raras. Diante dos dados que nos são permitidos conhecer a respeito desta Comissão, podemos afirmar (salvo melhor entendimento) que ela aplica metodologias convencionais em Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) para decidir sobre a incorporação deste ou daquele medicamento ao SUS, indistintamente, seja este órfão ou convencional. **Por que medicamentos órfãos precisam de uma ATS diferente?** As atuais metodologias para ATS de medicamentos convencionais são principalmente baseadas em dois tipos de critérios: a eficácia clínica ([efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/)) e a [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) de novos fármacos, comparados a outros produtos no mesmo campo terapêutico (no caso de existirem). Embora os métodos-padrão de ATS tenham um importante papel na otimização da [eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) da provisão de cuidados em saúde em geral, estes tendem a resultar em acesso restrito e desigual a novos medicamentos órfãos por parte dos portadores de doenças raras, por diversas razões, incluindo as seguintes: - Medicamentos órfãos diferem dos convencionais na medida em que são empregados para tratar condições raras, para as quais podem **inexistir tratamentos alternativos disponíveis.** Normalmente, as ATS exigem a comparação da droga A com a droga B. E quando não existe droga B, compara com o quê? - Medicamentos órfãos tendem a **focar em doenças potencialmente fatais**. Por conta disso, a sua razão risco/benefício pode ser muito positiva, embora os custos de Pesquisa e Desenvolvimento possam ser bastante elevados. - Tais custos de Pesquisa e Desenvolvimento têm de ser recuperados através de **vendas a um limitado número de pacientes em todo o mundo**, elevando desta forma o custo de aquisição por paciente. - Custos mais elevados de aquisição aumentam a [razão de custo-efetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/) de medicamentos órfãos. Consequentemente, **os medicamentos órfãos são incapazes de observarem o [limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/)** convencional em ATS para propósitos de incorporação de medicamentos a sistemas públicos de saúde. - A ausência de comparadores (medicamentos do mesmo campo terapêutico com que a nova droga será comparada) em muitos casos pode também ‘inchar’ a [razão de custo-efetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/), na medida em que o custo do novo tratamento está sendo comparado ao custo de nenhum tratamento. - Embora a ATS seja tipicamente um processo “baseado em evidências”, **a base de evidências para medicamentos órfãos é usualmente mais limitada** no momento de autorização para comercialização de tal fármaco (em agências como a Anvisa e a [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/), p. ex.), devido à raridade daquela condição clínica, com a expansão das evidências sendo dependente de seu uso na prática clínica futura. Evidências adicionais provenientes de medicamentos órfãos estão associadas com pequenas populações heterogêneas, duração de acompanhamento de estudos reduzida, limitada compreensão científica ou reduzido consenso sobre [desfecho clínico](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfecho-clinico/), ausência de [desfecho clínico](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfecho-clinico/) primário, tais como sobrevivência, e dados limitados sobre a história natural da doença, o que cria dificuldades quando do emprego de métodos convencionais de ATS. - Métodos convencionais de ATS frequentemente não levam adequadamente em conta valores sociais, tais como o fato de a sociedade eventualmente estar disposta a pagar mais para beneficiar pacientes graves, frequentemente acometidos por doenças fatais, em situações em que nenhuma outra alternativa de tratamento esteja disponível. ``` Por todas estas razões, as ATS convencionais arriscam-se a negar aos pacientes acesso a medicamentos órfaos que potencialmente salvarão suas vidas. Desta forma, comissões encarregadas de realizar ATS precisam ampliar o espectro de critérios a serem considerados em tais procedimentos, se efetivamente tiverem o desejo de não deixar os portadores de doenças raras para trás. ``` Mas se as ATS aplicadas a medicamentos convencionais ameaçam o direito do acesso das pessoas que vivem com doenças raras a medicamentos órfãos, qual a solução possível? Este será o tema de nosso próximo post. Resumindo: A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), ao aplicar métodos convencionais de ATS para deliberar sobre medicamentos para doenças raras, inviabiliza em grande parte dos casos o acesso a estes fármacos por parte destes pacientes, não restando aos mesmos outro recurso que não seja a judicialização. Pode ser manobra proposital, pois a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) está ciente destes limites. Só não os reconhece publicamente. Qualquer alteração nos procedimentos da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) para medicamentos órfãos deveria ser objeto de proposta legislativa. É por lei que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) emprega métodos equivocados para deliberar sobre medicamentos órfãos. Converse com o seu deputado ou senador! #### **Não entendeu nada? Pergunte aqui na seção de Comentários que a gente explica!** **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** ATS, Conitec, MBE --- ### [Seis motivos para você estar sem remédio](https://academiadepacientes.com.br/seis-motivos-para-voce-estar-sem-remedio/) **Published:** novembro 12, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20620%20387%22%20width%3D%22620%22%20height%3D%22387%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22620%22%20height%3D%22387%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A imprensa falada, escrita e televisada tem divulgado o desespero de doentes raros e seus familiares que, de uma hora para outra, há alguns meses, estão sem receber medicamentos a eles assegurados por ordem judicial. Recusar cumprir ordem judicial costumava ser crime, em governos legítimos e democráticos. Mas este não é o tema do post aqui. A esta altura, você já sabe o que é a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) e o que ela faz. Não se pode dizer que a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) seja fraca em propaganda. Se não souber ainda, clique [aqui](https://youtu.be/XNH_6pZIHPo). Mas vamos refrescar sua memória: Criada em 2011, por meio de Lei Federal e regulamentada por Decreto Presidencial, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) estabeleceu novas regras para incorporação de tecnologias em saúde no SUS. Através desta Lei Federal (Lei 12.401) a Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) foi institucionalizada como “critério indispensável para tomada de decisão sobre a incorporação de tecnologias em saúde no SUS”. Resumindo bem, ATS é uma avaliação sistemática de propriedades, efeitos e/ou impactos de tecnologias de saúde. Seu principal propósito é auxiliar tomadores de decisão na definição de políticas de saúde. É parte de um movimento que ficou conhecido como [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/), [que também já abordamos neste blog](http://rederaras.org/academia/index.php/2017/09/02/doente-raro-fuja-da-medicina-baseada-em-evidencias-mbe/). Mas o que você precisa entender com muita clareza é que originalmente as ATS foram criadas para avaliações envolvendo grandes populações acometidas por esta ou aquela enfermidade. As ATS convencionais, tais como as empregadas pela [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), não servem para deliberações envolvendo medicamentos órfãos!!!! Esta é uma afirmação confirmada por vários estudiosos do tema na literatura científica internacional. Assim, a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) usa UM MÉTODO INADEQUADO para decidir se deve incorporar o seu medicamento órfão ao SUS! Entende agora por que você precisa judicializar? Ainda não entendeu? Então veja [este vídeo de evento que coordenamos em março de 2014](https://youtu.be/XSlzYP5xKVs) em São Paulo, para discutir formas alternativas de acesso a medicamentos órfãos! Naquele tempo, nem sonhávamos em trabalhar na Fiocruz. Sabe do que mais? Na ocasião, [convidamos a então diretora da CONITEC, Clarice Petramale, para participar das mesas](https://youtu.be/v-SlYcNulFo). Ela foi ! Logo, não pode alegar desconhecimento das afirmações que ora fazemos neste post! Aqui vão seis razões (entre muitas outras) pelas quais os métodos convencionais de ATS NÃO SERVEM para decidir sobre a incorporação de medicamentos órfãos aos sistemas públicos de saúde. 1. Medicamentos órfãos diferem dos medicamentos convencionais, na medida em que são usados para tratar condições para as quais na maioria dos casos não há tratamentos alternativos disponíveis. Como as ATS exigem a comparação com outra medicação para a mesma indicação (e no caso das doenças raras ela muitas vezes inexiste), a avaliação fica totalmente prejudicada. 2. Os custos de Pesquisa e Desenvolvimento destes medicamentos para doenças raras têm que ser cobertos por um número limitado de pacientes a nível mundial, elevando os custos de aquisição por paciente para qualquer terapia bem-sucedida. Por isso que tais medicamentos são de alto custo! São destinados a uma pequena clientela. Pense numa gravura com série numerada, de 1 a 100, de um grande artista plástico, para ser vendida a 100 felizardos. Vai custar caro, né? Com os medicamentos para doenças raras, é mais ou menos a mesma coisa. No entanto, você precisa saber que o IMPACTO ORÇAMENTÁRIO de tais medicamentos ainda é baixo, neste momento em que escrevo para vocês. Em 2025, pode ser que a coisa mude, com a chegada de muito mais medicamentos órfãos anualmente ao mercado, que é o que os analistas prevêem. Mas o que nos interessa é o hoje! E hoje qualquer gestor que lhe informar que estes medicamentos representam um grande impacto orçamentário nas verbas destinadas a medicamentos em geral estará mentindo ! Em países em que se fazem estudos sobre o tema, o impacto tem sido baixissimo. No Brasil não há estudos sobre isso. Os burocratas brasileiros falam de orelhada! [Ideologia, manja? Tipo Cazuza?](https://youtu.be/UioudOtAsCQ) Nos próximos dias, vamos voltar ao tema do [impacto orçamentário](http://rederaras.org/academia/index.php/2017/09/30/medicamentos-e-impacto-orcamentario/), que já tratamos nesse blog. 3\) Altos custos de aquisição (compra) elevam os limiares de [razão de custoefetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-de-custoefetividade-incremental/) (RCEI ou ICER, em inglês) para medicamentos órfãos, exponencialmente (ou em algumas ordens de grandeza). Consequentemente, ainda que inovadores e eficazes, tais tratamentos quase sempre não observam os padrões em termos de limiares (tetos) de [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) empregados em ATS. Isso deixa os governos à vontade para recusar-se a incorporar tais medicamentos em seus sistemas públicos de saúde, se empregarem métodos puramente contábeis para tal. Mas a saúde humana exige a contemplação de outros valores, que não somente os financeiros. É por razões humanitárias, muitas vezes, que os sistemas de saúde mais respeitados do mundo incorporam medicamentos órfãos. Na ponta do lápis, “fazendo continha”, jamais serão incorporados, pois na maioria dos casos não são custoefetivos. 4\. A ausência de medicamento comparador, já mencionada no item 1, pode ‘inchar’ o RCEI, na medida em que nestes casos O CUSTO DO TRATAMENTO está sendo comparado ao custo de NENHUM tratamento. Faz a conta aí! “Quanto é dois milhões de reais menos zero? Dois milhões de reais!” Inviável! Diz o sistema público de saúde que acaba de te pregar uma peça! 5\. Embora a ATS seja um processo “baseado em evidências”, a base de evidências para medicamentos órfãos é usualmente mais limitada no momento em que se vai requerer a autorização de comercialização do medicamento na ANVISA, por exemplo, devido à raridade daquela condição clínica. As evidências só ‘crescerão’ com o medicamento sendo empregado já em reais condições de uso. É por isso que os países que querem efetivamente respeitar o direito destes pacientes celebram acordos com os laboratórios para que as evidências sejam entregues dois anos após a comercialização do medicamento, por exemplo, em fase 4 dos testes clínicos. Não é o caso do Brasil. Desta forma, toda vez que um estudo clínico entrar na [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) com um número de pessoas envolvidas nos testes pequeno (Pudera! É uma doença rara!), ela sempre poderá dizer que o estudo não possui “robustez estatística” e assim seu medicamento não será incorporado ao sistema público de saúde! Mais uma pegadinha sobre o pobre paciente raro. Kruer e Steiner (2008) observam que a MBE (e a ATS) é particularmente recomendada para detectar diferenças em grandes [coorte](https://academiadepacientes.com.br/glossary/coorte/) s. Além disso, segundo estes autores, necessário seria entender o que a MBE classifica como ‘evidências’. No caso em questão, evidências estão associadas à ‘robustez estatística’, o que, em se tratando de doenças raras, é algo difícil de se obter, dado o tamanho das populações envolvidas. 6\. Os métodos de ATS convencionais frequentemente não levam adequadamente em conta valores sociais, tais como o fato de os contribuintes e cidadãos estarem dispostos a pagar mais para ajudar pacientes com condições genéticas raras, graves, autolimitantes e ameaçadoras, para as quais não existe alternativa de tratamento. Dito isso, nada indica que a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) empregue métodos de ATS diferenciados para doenças raras em suas decisões, com os dados a que temos acesso. Para concluirmos algo diferente disso, deveriam autorizar que pesquisadores independentes, como eu, acompanhassem o processo de deliberação acerca de um medicamento órfão *in loco*. Já solicitamos isso publicamente, em evento que a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) participou. Não tivemos resposta. Outra coisa que precisa ser dita com todas as letras é que as [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) são fundamentais e indispensáveis para tomadas de decisão acerca de doenças que acometem um grande número de pessoas. Infarto, hipertensão, diabetes, para tudo isso a ATS convencional é uma maravilha! Para as doenças raras, não! É minha crença que a razão pela qual a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em seis anos de existência deve ter incorporado uns 10 pífios medicamentos específicos para raras ao SUS é o emprego de metodologia inadequada, que te leva a judicializar. Para saber se é certa, precisamos investigar, *in loco*. **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** custo-efetividade, judicialização, MBE --- ### [Conitec reúne pacientes em evento com altos e baixos](https://academiadepacientes.com.br/1204/) **Published:** outubro 29, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A [Conitec](http://conitec.gov.br/) realizou, nos dias 19 e 20 de outubro, no Hotel Transamérica Prime International Plaza (SP), o fórum “Entendendo a Incorporação de tecnologias em saúde”. Promovido pelo Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde (DGITS/MS), em parceria com o Hospital Alemão Oswaldo Cruz, o evento “teve como proposta levar informação e educação a representantes de pacientes, no intuito de ampliar e qualificar o engajamento social nas etapas que antecedem a disponibilização de tecnologias em saúde no SUS”, segundo informa comunicado, em tom apologético, publicado na página da instituição. A nota prossegue informando que “durante o evento, 103 participantes receberam informações sobre como a [CONITEC](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) trabalha, sobre os critérios considerados na incorporação de tecnologias e na elaboração de protocolos clínicos e sobre os canais existentes para envolvimento no processo”. Este nos parece um dos pontos positivos da iniciativa. Foi uma ótima oportunidade para esclarecer aos presentes como a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) trabalha. Até mesmo para se criticar, é necessário saber como qualquer instituição trabalha. Muitos dos presentes de fato até então não possuíam sequer conhecimentos básicos sobre como a instituição atua. Outro aspecto de destaque foi a disposição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em abrir-se para o diálogo, em uma forma inédita de aproximação, em se considerando a “linguagem corporal” da instituição desde 2011. Diálogo é diálogo. Não resolve tudo. Você pode ganhar ou perder no debate (pense em você discutindo a relação com a parceira) . Mas já é alguma coisa. Representa alguma disposição para resolver, da parte dos interlocutores envolvidos. Seu p0nto de vista como paciente pode ser acatado ou refutado mas, em tese, quando existe boa fé entre os interlocutores, o melhor argumento deve prevalecer. É o que nos ensina um filósofo importante chamado [Jurgen Habermas](https://pt.wikipedia.org/wiki/J%C3%BCrgen_Habermas) e sua [ética do discurso](http://www.portalconscienciapolitica.com.br/products/etica-do-discurso/). Nossa luta nestes embates é sempre **a de que o melhor argumento prevaleça**. E o melhor argumento neste caso é o dos pacientes e dos pesquisadores em ciências sociais do mundo inteiro que se debruçam sobre o problema e cujo pensamento você conhecerá mais adiante neste post. A idéia de coletar as propostas dos presentes para melhorias no processo de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS) também é meritória, muito embora este ponto da programação foi deixado para o final do segundo dia do evento, o que impediu uma melhor discussão e troca de ideias sobre os interesses de pacientes e governo. Deveria ser o que abriria a programaçao no primeiro dia. Os cafunés e afagos poderiam ficar para um segundo momento. Até mesmo no final, como o climax do evento. Todo mundo adora um cafuné , não é mesmo? Por que não deixar para o final, para marcar na mente das pessoas o que foi o evento? #### ressalvas Já tivemos oportunidade aqui de lhe mostrar que [Avaliações de Tecnologias em Saúde em sua modalidade convencional](http://rederaras.org/academia/index.php/2017/09/11/o-paradigma-da-custo-efetividade-o-bode-na-sala-dos-doentes-raros/) (como a praticada pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/)) e a [Medicina Baseada em Evidências](http://rederaras.org/academia/index.php/2017/09/02/doente-raro-fuja-da-medicina-baseada-em-evidencias-mbe/) por si sós não são mecanismos ou conceitos adequados para contemplar as necessidades de cuidado e tratamentos medicamentosos de portadores de doenças raras. Quem lhes fala é um pesquisador do Serviço Público Federal, sem [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/), que investiga há modestos 10 anos o assunto. Este é um achado consistente da literatura científica sobre o tema. Não há o que discutir sobre o caso, independente do que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) lhe diga sobre ele. A [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) **é um órgão político com a missão de racionalizar/reduzir o gasto em saúde**. É isso que são todos os Escritorios de ATS! Em Marte pode ser diferente. Pesquisadores em Ciências Sociais em Saúde, como eu e o professor Natan Monsores (UnB), co-autor deste blog (está fazendo falta, é bem verdade), estamos interessados, entre outras coisas, em processos de exclusão, suscitados por mecanismos de padronização, empregados na gestão dos sistemas públicos em saúde. ATS e Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas são **instrumentos de padronização**, e, como tais, apresentam sérios problemas quando aplicados a doenças pouco prevalentes (inclusive as raras). Em todos os países onde se aplica as ATS , o critério de maior interesse e relevância para quem demanda é **o da [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)**. Não há qualquer dúvida sobre isso. Nenhuma ! A não ser que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) seja uma entidade muito diferenciada com relação às outras (para melhor!), pode supor que age do mesmo jeito. E aqui temos um grande problema: Praticamente **nenhum medicamento órfão já lançado no mundo é custo-efetivo**! Isso significa que, se a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) adota a modalidade convencional de ATS (só saberemos quando a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) abrir seus arquivos e instalações para pesquisadores em ciências sociais INDEPENDENTES) , ela não vai incorporar quase nada em raras !!!! E de fato tem incorporado pouquissimo (ou ‘recomendado a incorporação’ raras vezes). No caso em questão, “incorporado pouco” ou “recomendado pouquissimo” a incorporação dá absolutamente no mesmo. Só para se ter uma idéa de ordem de grandeza, os EUA já autorizaram a comercialização de 600 medicamentos deste tipo; e a Europa, algo em torno de 130. Diga o que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) disser, não se pode justificar a incorporação, em cinco anos, **de pouco mais de uma dezena de medicamentos ESPECIFICOS para doenças raras, se tanto**. A judicialização está aí para provar que há um grande problema em tais deliberações. #### pontos críticos do encontro da conitec Bom, agora vamos aos pontos (bastante) críticos do encontro. Aspectos problemáticos em se tratando do que interessa às pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares e cuidadores. O primeiro foi colocar na mesma dinâmica de grupo pessoas com doenças prevalentes e pessoas representando as doenças raras. As [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) foram originalmente criadas para grandes coortes. No português claro, populações muito grandes de doentes, por exemplo, diabéticos, infartados, obesos etc. Quando se aplica a ATS convencional em raras, dá problema. E o problema é não incorporar nada ao SUS, referente a raras. Ou quase nada. Digamos que este foi um erro metodológico grave da dinâmica, que sinalizou a disposição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) de insistir em colocar no mesmo saco doenças raras e prevalentes. Não vai funcionar. Para os raros. O outro foi a preleção longa sobre “Saude baseada em evidências”, que sinaliza a disposição da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) em manter tudo como está, ao não querer perceber que **as doenças raras e os medicamentos órfãos exigem abordagens diferenciadas**, de preferência definidas em lei ! É isso que todos os países mais avançados em ATS têm reconhecido. E têm criado métodos específicos para deliberar sobre raras. No Brasil falta esta VONTADE POLÍTICA !!! Isso é claro como água! Ao ser acusada de dar ênfase ao critério da [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) em suas decisões, o que desfavoreceria tremendamente as pessoas que vivem com doenças raras, a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) se defende, afirmando que emprega também outros critérios para a tomada de decisão. Este também é um achado robusto da literatura que pesquiso há 10 anos. **Todas as agências de ATS do mundo inteiro gostam de afirmar que não privilegiam a [custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/)**, muito embora **não ofereçam elementos claros, cristalinos e indiscutiveis para que se pense o contrário**. Toda vez que tentaram afirmar isso para pesquisadores, não foram muito convincentes. Queremos evidências de tal disposição! As evidências tão desejadas pela [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), que , na prática, dificilmente são obtidas em doenças pouco prevalentes. Outro aspecto apontado na reunião foi a ausência gritante de um representante dos doentes raros ou mesmo dos pacientes de quaisquer doenças prevaletnes nas plenárias da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/). Com 12 representantes do governo ou assemelhados na plenária a deliberar a portas fechadas sobre o destino dos que pagam impostos e financiam estes processos, fica dificil não desconfiar da conveniência destas decisões para quem mais interessa: OS PACIENTES. A luta é para que se tenha um representante bastante qualificado e competente dos doentes raros com sólidos conhecimentos INDEPENDENTES de assistência farmacêutica nestas plenárias. Foi mais ou menos o que foi cobrado por lá. Finalizando, eu gostaria de dizer que, de uma perspectiva da Ciência, que a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) aprecia defender, qualquer coisa que afirmem sem sustentar empiricamente, ou “com base em evidências científicas”, não vale nada. É mera propaganda. É palavra que o vento leva. Eu já tive a oportunidade de PUBLICAMENTE solicitar a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/), em evento de que participou, para que abrisse as portas da instituição para que eu e Natan Monsores realizassemos uma pesquisa *in loco* INDEPENDENTE destes processos de tomada de decisão. O protocolo da pesquisa seria todo discutido com a [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) de forma a que a pesquisa social fosse interessante para os dois lados e para a sociedade. Não obtivemos resposta alguma. Somos tratados como subversivos, sendo pesquisadores concursados do Serviço Público Federal . Lembro a todos que a liberdade de pesquisa é direito assegurado na Constituição Federal da República Federativa do Brasil. E continuaremos pesquisando com LIBERDADE. **Categorias:** Trocando em miúdos **Tags:** MBE, Protocolos --- ### [Síndrome de Rett: Aceitar é perder](https://academiadepacientes.com.br/sindrome-de-rett-aceitar-e-perder/) **Published:** outubro 28, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20599%20597%22%20width%3D%22599%22%20height%3D%22597%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22599%22%20height%3D%22597%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Por **Aline Voigt Nadolni** (Colaboradora convidada) Outubro é o mês internacional de conscientização sobre a [Síndrome de Rett](http://www.abrete.org.br/sindrome_rett.php), uma desordem neurológica e de causa genética. A maioria das pessoas com Rett não é capaz de falar, andar e ter uso funcional das mãos e, comumente, apresentam epilepsia e problemas gastrointestinais, respiratórios e ortopédicos. Sendo assim, essas pessoas parecem estar presas a um corpo que não responde às suas vontades. Com o aumento do fluxo de informações sobre Rett que ocorre neste mês, é importante estarmos atentos para o fato de que algumas delas são equivocadas e capazes de impactar, de forma negativa, a maneira como é feita a atenção à pessoa com Rett. A informação que eu considero mais impactante – e que precisa ser corrigida com urgência – é a afirmativa de que a Síndrome de Rett é uma doença degenerativa. Após conviver com altos e baixos e ver um renascimento de minha filha, lhes afirmo que não se trata de uma síndrome degenerativa. No ano de 2013 ela entrou em estado de mal epilético. Depois de sete meses de sucessivas internações e todo tipo de intervenção optamos por uma gastrostomia e levamos Maria para casa. Ela não era capaz de engolir saliva, sustentar a cabeça e praticamente não esboçava reação alguma. Hoje ela distribui sorrisos e se supera a cada dia. Não conseguimos reverter toda a devastação daquele período. Mas, quem a viu naquela época e quem a vê hoje, não tem dúvidas de que sua melhora não é compatível com doenças degenerativas. Não foi fácil. Exigiu dedicação, equilíbrio e cumplicidade imensa entre nós, cuidadores, médicos e terapeutas de diferentes especialidades. Mas, foi possível. É consenso que a Síndrome de Rett traz perdas importantes. Porém, passado o estágio de regressão psicomotora na infância, o que se observa é um longo período no qual a atenção clínica interdisciplinar e um intenso trabalho terapêutico são capazes de proporcionar uma boa qualidade de vida à pessoa com Rett, possibilitando sua chegada à quinta e até a sexta décadas de vida. Maria não é caso isolado. A história se repete, felizmente. Compreendo que relatos de caso possam não ser suficientes para combater um mito tão difundido. Então, é preciso olhar para o que vem acontecendo no mundo científico. Desde que, em 2007, os sintomas da Síndrome foram revertidos em modelos animais, os estudos sobre a Rett ganharam um grande impulso no sentido de buscar uma cura. No referido estudo já se tinha a ideia de que Rett era mais uma severa desordem de desenvolvimento do que uma doença degenerativa e que, apesar dos neurônios terem morfologia diferenciada, não havia morte neuronal. Os testes conseguiram reverter significativamente os sintomas da Síndrome em ratos já adultos, através do restabelecimento de níveis apropriados de proteína MeCP2, rebatendo a ideia de dano neuronal irreversível. Atualmente, várias frentes de pesquisa estão em andamento. Desde a ciência básica da Síndrome, o uso de modelos com células pluripotentes, passando por testes de medicamentos, chegando à terapia genética, reativação do gene MECP2 e reposição da proteína MeCP2. O último estudo publicado une técnicas de edição genética na criação de “minigenes” que, quando usados em terapia genética em modelos animais, amenizaram os sintomas de Rett. Os resultados dos testes em modelos animais e os resultados de testes clínicos (como o trofinetide) mostram, de forma cada vez mais clara, que os sintomas da Síndrome estão mais relacionados a problemas de “software” (conexões neuronais) do que de “hardware”(estrutura dos neurônios) e que, mesmo após a manifestação dos sintomas, é possível amenizá-los ou revertê-los de forma a impactar significativamente a vida da pessoa com Rett e de sua família. Infelizmente, a ideia de doença degenerativa é bastante difundida e combate-la é fundamental, mesmo nos dias atuais em que não temos nenhum tratamento aprovado para Rett. Na prática, grande parte dos profissionais de saúde do Brasil associam Rett a perdas irreparáveis e, o que é pior, tendem a encarar como normais os sintomas que são comuns. É fundamental ter em mente que entre “comum” e “normal” existe um grande abismo que separa o “continuar lutando” do “conformar-se”. Esta conduta do “Rett é assim mesmo!” é muito danosa para nossos filhos, pois muita coisa deixa de ser feita! Enquanto a cura não vem, temos que nos libertar destas amarras. Sempre há o que fazer para melhorar a vida das pessoas com Rett. Sempre há o que fazer para lhes dar mais conforto e confiança e para manter seu corpo apto para se beneficiar com um futuro tratamento. Isso precisa ser um mantra pois é uma questão de respeito, humanidade e compaixão pelos pacientes e seus familiares! Precisamos com urgência de uma mudança na forma como tratamos as pessoas com esta síndrome tão cruel. E essa mudança tem que começar HOJE! Movidos pela esperança de dias com menos sofrimento, famílias brasileiras iniciaram, neste ano, um movimento de apoio à [Rett Syndrome Research Trust](https://reverserett.org/) (RSRT), nos Estados Unidos, que é a entidade de maior destaque hoje, no que diz respeito a programas de pesquisa para cura da Síndrome de Rett. O movimento já se iniciou, pois, apesar de contar com pesquisadores excelentes, o Brasil infelizmente não possui pesquisas voltadas para Rett, da forma que acontece lá fora. Isto é sinal de que o que as famílias almejam é, mais do que um medicamento capaz de trazer melhoras momentâneas ou em sintomas isolados, um tratamento capaz de trazer melhoras significativas e sustentáveis. Então, estas famílias se juntaram a muitas outras ao redor do mundo e enviaram itens para leilões de arrecadação de fundos à RSRT e criaram campanhas na plataforma [Rett Give](https://rettgive.org/). No Rio de Janeiro, cerca de 200 familiares e amigos de meninas e mulheres com Rett se uniram à Corrida e Caminhada Cure Rett, que foi uma fantástica demonstração de amor e solidariedade. O valor arrecadado com a venda do kit de corrida será todo revertido para pesquisa. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%202048%201365%22%20width%3D%222048%22%20height%3D%221365%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%222048%22%20height%3D%221365%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Corrida Cure Rett.Apesar de me sentir numa luta inglória com relatos de sofrimento de várias famílias brasileiras, sinto muita felicidade quando encontro profissionais de saúde que também querem quebrar paradigmas, olhando o diagnóstico como um balizador, não como uma sentença. É assim que tem que ser! Quem chegou a pensar que um dia, num congresso europeu, haveria uma palestra intitulada “Recuperação da marcha na Síndrome de Rett”? Quem imagina ser possível uma mulher Rett chegar aos 60 anos caminhando? E isso acontece, e dá esperança, e dá energia às famílias brasileiras. Existe um aspecto muito triste nessa questão toda, que é a falta de recursos das famílias, a redução de verbas para a ciência, o desmonte da saúde no Brasil, as dificuldades de implementação de Centros de referência para Tratamento de Doenças Raras e as grandes instituições que não aceitam pacientes com Rett para tratamento terapêutico, alegando que elas “não precisam porque Rett é assim mesmo!”. Mas isso são outras histórias… Por ora, já ganharemos muito se difundirmos a noção de que Rett não é degenerativa; que o “comum” não é “normal” e que, quando se trata de Rett, aceitar é perder. **Categorias:** Pessoa Rara **Tags:** Rett --- ### [Ubuntu ! Eis no que acreditamos!](https://academiadepacientes.com.br/ubuntu-eis-no-que-acreditamos/) **Published:** setembro 12, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Este vídeo representa de forma adequada a ética que move este blog. Entendemos que as pessoas que vivem com doenças raras são pioneiros morais de uma sociedade ainda por vir, mais humana, mais solidária e mais generosa. E, como pioneiros, infelizmente, ainda pagam um alto preço por sua condição involuntária. Mas acreditamos na força do coletivo e em sua capacidade de promover mudanças. Por isso lutamos. Nossos agradecimentos a Marilia Pinheiro por nos ter indicado este vídeo. **Categorias:** Não categorizado **Tags:** bioética, ubuntu --- ## Páginas ### [Editorial 2026](https://academiadepacientes.com.br/) **Published:** fevereiro 18, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20609%20764%22%20width%3D%22609%22%20height%3D%22764%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22609%22%20height%3D%22764%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## [Além dos números: o futuro da Avaliação de Tecnologias em Saúde para doenças ultrarraras](https://academiadepacientes.com.br/alem-dos-numeros-o-futuro-da-avaliacao-de-tecnologias-em-saude-para-doencas-ultrarraras/) 7 de maio de 2026 Decidir se um sistema de saúde deve pagar milhões por um remédio que vai beneficiar dezenas de pacientes é um … [Saiba mais](https://academiadepacientes.com.br/alem-dos-numeros-o-futuro-da-avaliacao-de-tecnologias-em-saude-para-doencas-ultrarraras/#more-50575 "Além dos números: o futuro da Avaliação de Tecnologias em Saúde para doenças ultrarraras") ## [Conitec: Quando a política de conflito de interesses vira ré](https://academiadepacientes.com.br/conitec-quando-a-politica-de-conflito-de-interesses-vira-re/) 17 de abril de 2026 Associações de pacientes questionam na justiça as regras da [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) sobre [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/). Os dados públicos contam uma história diferente da que elas narram. ## [Quem decidiu quais doenças raras valem um direito trabalhista?](https://academiadepacientes.com.br/quem-decidiu-quais-doencas-raras-valem-um-direito-trabalhista/) 15 de abril de 2026 O Ministério da Saúde reconhece que o número de doenças raras é desconhecido — e lista 29 para fins de FGTS, sem critério público. O que o portal oficial revela sobre quem fica de fora. ## [A ciência que salva crianças com doenças raras já existe. O sistema regulatório, ainda não.](https://academiadepacientes.com.br/a-ciencia-que-salva-criancas-com-doencas-raras-ja-existe-o-sistema-regulatorio-ainda-nao/) 10 de abril de 2026 A edição genômica personalizada salvou KJ Muldoon. Mas sem reforma regulatória, esse avanço pode não chegar às próximas crianças com doenças raras. ## [Você paga imposto para ter saúde. O que o Estado faz com esse dinheiro?](https://academiadepacientes.com.br/voce-paga-imposto-para-ter-saude-o-que-o-estado-faz-com-esse-dinheiro/) 2 de abril de 2026 Um defensor público do Rio de Janeiro assina no Migalhas uma crítica contundente à judicialização da saúde , não do ponto de vista do paciente, mas do custo que o contribuinte paga pela incapacidade do Estado de cumprir o que a Constituição já determinou. ## [Téléthon 2025 ultrapassa 600 milhões de reais e renova aposta na pesquisa sobre doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/telethon-2025-ultrapassa-600-milhoes-de-reais-e-renova-aposta-na-pesquisa-sobre-doencas-raras/) 1 de abril de 2026 O Téléthon 2025 arrecadou cerca de R$ 604 milhões (100.548.314 de euros). É o melhor resultado desde que a maratona … [Saiba mais](https://academiadepacientes.com.br/telethon-2025-ultrapassa-600-milhoes-de-reais-e-renova-aposta-na-pesquisa-sobre-doencas-raras/#more-50430 "Téléthon 2025 ultrapassa 600 milhões de reais e renova aposta na pesquisa sobre doenças raras") ## [FDA publica diretriz para terapias individualizadas em doenças ultra-raras](https://academiadepacientes.com.br/fda-publica-diretriz-para-terapias-individualizadas-em-doencas-ultra-raras/) 1 de abril de 2026 A [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) divulgou, no final de fevereiro, uma versão preliminar de diretriz para patrocinadores que buscam aprovação … [Saiba mais](https://academiadepacientes.com.br/fda-publica-diretriz-para-terapias-individualizadas-em-doencas-ultra-raras/#more-50427 "FDA publica diretriz para terapias individualizadas em doenças ultra-raras") ## [O paradoxo da gestão na saúde pública: entre a “lata do lixo” e a captura do fundo público.](https://academiadepacientes.com.br/o-paradoxo-da-gestao-na-saude-publica-entre-a-lata-do-lixo-e-a-captura-do-fundo-publico/) 1 de abril de 2026 Acabou de acontecer no SUS a seguinte situação: O Estado identificou falhas graves na governança de uma organização não- governamental … [Saiba mais](https://academiadepacientes.com.br/o-paradoxo-da-gestao-na-saude-publica-entre-a-lata-do-lixo-e-a-captura-do-fundo-publico/#more-50420 "O paradoxo da gestão na saúde pública: entre a “lata do lixo” e a captura do fundo público.") ## [Pressionada pelo TCU, Conitec reformula critérios de incorporação de medicamentos ao SUS](https://academiadepacientes.com.br/pressionada-pelo-tcu-conitec-reformula-criterios-de-incorporacao-de-medicamentos-ao-sus/) 30 de março de 2026 Em entrevista ao JOTA, a secretária de Ciência, Tecnologia e Inovação da Saúde, Fernanda de Negri, anunciou que o Ministério … [Saiba mais](https://academiadepacientes.com.br/pressionada-pelo-tcu-conitec-reformula-criterios-de-incorporacao-de-medicamentos-ao-sus/#more-50406 "Pressionada pelo TCU, Conitec reformula critérios de incorporação de medicamentos ao SUS") ## [Populismo tecnológico: ano eleitoral e propostas mirabolantes em doenças raras](https://academiadepacientes.com.br/populismo-tecnologico-ano-eleitoral-e-propostas-mirabolantes-em-doencas-raras/) 27 de março de 2026 O Ministério da Saúde anunciou a expansão do Sequenciamento do Exoma (WES) para o diagnóstico de doenças raras em geral. … [Saiba mais](https://academiadepacientes.com.br/populismo-tecnologico-ano-eleitoral-e-propostas-mirabolantes-em-doencas-raras/#more-50386 "Populismo tecnológico: ano eleitoral e propostas mirabolantes em doenças raras") --- ### [Disclaimer](https://academiadepacientes.com.br/disclaimer/) **Published:** junho 9, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O blog **Academia de Pacientes**® dedica-se à divulgação científica sobre doenças raras e temas correlatos. Nosso objetivo é oferecer informações qualificadas e acessíveis, proporcionando uma compreensão ampla dessas condições e dos assuntos relacionados a elas na perspectiva da divulgação científica. A divulgação científica desempenha um papel crucial no compartilhamento de conhecimentos e na promoção da conscientização sobre doenças raras. Através deste blog, buscamos traduzir complexos conceitos científicos em linguagem acessível, garantindo que as informações sejam compreendidas por todos os interessados, independentemente de seu nível de conhecimento acadêmico. É importante ressaltar que embora nosso foco esteja na divulgação científica, não nos furtamos de empregar rigor acadêmico em nossas abordagens. Reconhecemos a importância de fundamentar nossos conteúdos em evidências científicas confiáveis e atualizadas, permitindo que os leitores tenham acesso a informações precisas sobre doenças raras e assuntos relacionados. No campo das doenças raras, a desinformação pode ser especialmente prejudicial, impactando diretamente a vida das pessoas afetadas e suas famílias. Portanto, é nosso compromisso fornecer informações embasadas cientificamente, contribuindo para a disseminação de conhecimentos confiáveis e auxiliando na tomada de decisões informadas. **Ressaltamos que as informações apresentadas neste blog não substituem a consulta a profissionais de saúde especializados. Sempre recomendamos que os leitores busquem orientação médica adequada e individualizada para suas condições específicas.** Agradecemos por visitar nosso blog e por seu interesse em conhecer mais sobre doenças raras e temas correlatos. Estamos empenhados em compartilhar informações relevantes e contribuir para a conscientização e entendimento dessas condições, visando melhorar a qualidade de vida das pessoas afetadas por elas. --- ### [Arquivos 2017-2023](https://academiadepacientes.com.br/arquivos-2017-2023/) **Published:** fevereiro 19, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20748%20457%22%20width%3D%22748%22%20height%3D%22457%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22748%22%20height%3D%22457%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Esta seção reúne as publicações da fase inaugural do projeto (2017– 6/9/2023), anterior ao período de transição metodológica 2017 — 2018 — 2019 — 2020 — 2021 — 2022 — 2023 (jan–set) — --- ### [Canais](https://academiadepacientes.com.br/canais/) **Published:** fevereiro 19, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20790%20701%22%20width%3D%22790%22%20height%3D%22701%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22790%22%20height%3D%22701%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Judicialização e economia da saúde Análises sobre decisões judiciais, impactos institucionais e efeitos sistêmicos no acesso à saúde. → [Ver publicações](https://academiadepacientes.com.br/category/judicializacao-e-economia-da-saude/) ## SUS, governança e políticas públicas Debates sobre incorporação, financiamento, regulação e políticas públicas. → [Ver publicações](https://academiadepacientes.com.br/category/sus-governanca-e-politicas-publicas/) ## Evidências e controvérsias Leitura crítica de estudos, avaliações de tecnologia em saúde e controvérsias metodológicas. → [Ver publicações](https://academiadepacientes.com.br/category/evidencias-e-controversias/) ## Terapias avançadas e regulação Notas técnico-jornalísticas e análises sobre terapias gênicas, vetores virais e novas fronteiras biomédicas. → [Ver publicações](https://academiadepacientes.com.br/category/terapias-avancadas-e-regulacao/) --- ### [Algo deu errado!](https://academiadepacientes.com.br/algo-deu-errado/) **Published:** outubro 24, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20860%20571%22%20width%3D%22860%22%20height%3D%22571%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22860%22%20height%3D%22571%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) # Ooops! ## Não encontramos a página que você tentou acessar. **Verifique o link ou digite o que você precisa pesquisar na barra de pesquisa abaixo.** PesquisarPesquisar [Voltar para o Início](https://academiadepacientes.com.br/) --- ### [Sobre](https://academiadepacientes.com.br/sobre-4/) **Published:** fevereiro 18, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20903%20509%22%20width%3D%22903%22%20height%3D%22509%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22903%22%20height%3D%22509%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Fundada em 2017, a *Academia de Pacientes* consolidou-se como um espaço independente dedicado à análise crítica de políticas públicas, regulação sanitária e terapias avançadas no campo das doenças raras. Desde sua criação, o projeto nasceu da percepção de que o debate brasileiro sobre doenças raras , especialmente em sua dimensão regulatória e institucional, carecia de maior rigor informacional e densidade analítica. Em um cenário marcado por tensões entre acesso, sustentabilidade do Sistema Único de Saúde e interesses de mercado, tornou-se necessário construir um espaço de reflexão que articulasse saúde pública, comunicação científica, bioética e Estudos Sociais da Ciência. Ao longo dos anos, a *Academia de Pacientes* acompanhou a evolução das terapias gênicas, dos medicamentos órfãos e dos modelos de incorporação tecnológica. A partir de fevereiro de 2026, o projeto inaugura uma nova fase editorial. Mantém-se o compromisso com independência e responsabilidade pública, mas adotam-se diretrizes mais rigorosas de curadoria, método e autoria humana. O foco desloca-se para uma estrutura de observatório: menos reação a fluxos informativos imediatos e mais construção de arquivo analítico consistente sobre terapias avançadas, governança e decisões regulatórias. O conteúdo histórico, reunido ao longo destes anos, permanece acessível como registro das diferentes fases do projeto, preservando transparência e continuidade institucional. Pode ser acessado pela ferramenta de busca (lupa) posicionada na porção superior direita das páginas do site. A *Academia de Pacientes* é iniciativa de Cláudio Cordovil Oliveira, pesquisador em Saúde Pública na Fundação Oswaldo Cruz (ENSP/Fiocruz), doutor em Comunicação e jornalista especializado em ciência e saúde, com passagem pelos mais importantes órgãos da grande imprensa e agraciado com o *Prêmio José Reis de Jornalismo Científico* (CNPq). Sua trajetória combina experiência acadêmica, jornalística e atuação em debates públicos sobre políticas de saúde, com especial atenção às implicações éticas e institucionais das tecnologias emergentes. Este espaço permanece aberto a pesquisadores, gestores, profissionais de saúde, pacientes e cidadãos interessados na construção de um debate público qualificado, baseado em evidências e atento às responsabilidades institucionais que envolvem o cuidado em saúde. --- ### [Faça contato!](https://academiadepacientes.com.br/contato/) **Published:** outubro 24, 2016 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Esse é apenas um pequeno resumo para a página Contato. **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20890%20729%22%20width%3D%22890%22%20height%3D%22729%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22890%22%20height%3D%22729%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Seu nome \] Seu e-mail \] Assunto Sua mensagem (opcional) Δ --- ### [Assine nosso boletim !](https://academiadepacientes.com.br/assine-nosso-boletim/) **Published:** fevereiro 18, 2026 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20760%20493%22%20width%3D%22760%22%20height%3D%22493%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22760%22%20height%3D%22493%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- ### [Depoimentos](https://academiadepacientes.com.br/depoimentos/) **Published:** janeiro 18, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil --- ### [Apresentação](https://academiadepacientes.com.br/sobre/) **Published:** outubro 24, 2016 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Esse é apenas um pequeno resumo para a página Sobre. **Content:** Desde 2017, a **Academia de Pacientes©** busca se consolidar como espaço onde informação qualificada e independente sobre doenças raras pode ser encontrada. Envolvido com a temática há muitos anos, procuro lançar um novo olhar sobre os complexos desafios inaugurados pelo surgimento desta nova categoria classificatória, a partir de uma mirada prospectiva e constante sobre a regulação, a pesquisa e a assistência farmacêutica observada em outros países da América Latina, América do Norte, Europa e Ásia. Sua criação foi fortemente motivada pela baixa confiabilidade da informação sobre doenças raras em solo brasileiro, especialmente no que tange à dimensão regulatória da temática. Adicionalmente, a ausência de uma perspectiva mais contemporânea nos estudos sociais brasileiros sobre doenças raras nos motivou a iniciar esta aventura editorial. Infelizmente, ainda predominam no país perspectivas teóricas em ciências sociais da saúde e na saúde coletiva gestadas até a década de 1970 que decididamente não dão conta dos novos desafios suscitados pelos medicamentos órfãos e pelas doenças raras. Para objetos epistemológicos, ontológicos e epidemiológicos de nova natureza, perspectivas teóricas inovadoras e originais precisam ser buscadas. Vinhos novos em odres novos. Num cenário nacional de pouca informação independente sobre o tema, ou enviesada, pela perspectiva interessada do governo (diante do desafio da provisão de acesso a medicamentos de alto custo em um país onde a saúde é direito universal) e da indústria farmacêutica, este espaço é uma espécie de convocação e alento para todos os pesquisadores, cidadãos, pacientes, familiares e cuidadores que se preocupam verdadeiramente com o destino de 13 milhões de brasileiros (estimados) que possuem algum tipo de doença rara. **Cláudio Cordovil** --- ### [Arquivos](https://academiadepacientes.com.br/arquivos/) **Published:** novembro 4, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20480%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22480%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22480%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Imagem de [422737](https://pixabay.com/pt/users/422737-422737/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=626334) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt//?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=626334) ### Monthly Archive - [maio 2026](https://academiadepacientes.com.br/2026/05/) - [abril 2026](https://academiadepacientes.com.br/2026/04/) - [março 2026](https://academiadepacientes.com.br/2026/03/) - [fevereiro 2026](https://academiadepacientes.com.br/2026/02/) - [janeiro 2026](https://academiadepacientes.com.br/2026/01/) - [dezembro 2025](https://academiadepacientes.com.br/2025/12/) - [novembro 2025](https://academiadepacientes.com.br/2025/11/) - [outubro 2025](https://academiadepacientes.com.br/2025/10/) - [setembro 2025](https://academiadepacientes.com.br/2025/09/) - [agosto 2025](https://academiadepacientes.com.br/2025/08/) - [julho 2025](https://academiadepacientes.com.br/2025/07/) - [junho 2025](https://academiadepacientes.com.br/2025/06/) - [maio 2025](https://academiadepacientes.com.br/2025/05/) - [abril 2025](https://academiadepacientes.com.br/2025/04/) - [março 2025](https://academiadepacientes.com.br/2025/03/) - [fevereiro 2025](https://academiadepacientes.com.br/2025/02/) - [janeiro 2025](https://academiadepacientes.com.br/2025/01/) - 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[julho 2023](https://academiadepacientes.com.br/2023/07/) - [junho 2023](https://academiadepacientes.com.br/2023/06/) - [maio 2023](https://academiadepacientes.com.br/2023/05/) - [abril 2023](https://academiadepacientes.com.br/2023/04/) - [março 2023](https://academiadepacientes.com.br/2023/03/) - [fevereiro 2023](https://academiadepacientes.com.br/2023/02/) - [janeiro 2023](https://academiadepacientes.com.br/2023/01/) - [dezembro 2022](https://academiadepacientes.com.br/2022/12/) - [novembro 2022](https://academiadepacientes.com.br/2022/11/) - [outubro 2022](https://academiadepacientes.com.br/2022/10/) - [setembro 2022](https://academiadepacientes.com.br/2022/09/) - [agosto 2022](https://academiadepacientes.com.br/2022/08/) - [julho 2022](https://academiadepacientes.com.br/2022/07/) - [junho 2022](https://academiadepacientes.com.br/2022/06/) - [abril 2022](https://academiadepacientes.com.br/2022/04/) - [março 2022](https://academiadepacientes.com.br/2022/03/) - [fevereiro 2022](https://academiadepacientes.com.br/2022/02/) - [janeiro 2022](https://academiadepacientes.com.br/2022/01/) - [dezembro 2021](https://academiadepacientes.com.br/2021/12/) - [outubro 2021](https://academiadepacientes.com.br/2021/10/) - [julho 2021](https://academiadepacientes.com.br/2021/07/) - [junho 2021](https://academiadepacientes.com.br/2021/06/) - [maio 2021](https://academiadepacientes.com.br/2021/05/) - [abril 2021](https://academiadepacientes.com.br/2021/04/) - [março 2021](https://academiadepacientes.com.br/2021/03/) - [fevereiro 2021](https://academiadepacientes.com.br/2021/02/) - [janeiro 2021](https://academiadepacientes.com.br/2021/01/) - [dezembro 2020](https://academiadepacientes.com.br/2020/12/) - [novembro 2020](https://academiadepacientes.com.br/2020/11/) - [outubro 2020](https://academiadepacientes.com.br/2020/10/) - [setembro 2020](https://academiadepacientes.com.br/2020/09/) - [agosto 2020](https://academiadepacientes.com.br/2020/08/) - [julho 2020](https://academiadepacientes.com.br/2020/07/) - [junho 2020](https://academiadepacientes.com.br/2020/06/) - [maio 2020](https://academiadepacientes.com.br/2020/05/) - [abril 2020](https://academiadepacientes.com.br/2020/04/) - [março 2020](https://academiadepacientes.com.br/2020/03/) - [fevereiro 2020](https://academiadepacientes.com.br/2020/02/) - [janeiro 2020](https://academiadepacientes.com.br/2020/01/) - [dezembro 2019](https://academiadepacientes.com.br/2019/12/) - [novembro 2019](https://academiadepacientes.com.br/2019/11/) - [agosto 2019](https://academiadepacientes.com.br/2019/08/) - [junho 2019](https://academiadepacientes.com.br/2019/06/) - [maio 2019](https://academiadepacientes.com.br/2019/05/) - [janeiro 2019](https://academiadepacientes.com.br/2019/01/) - [dezembro 2018](https://academiadepacientes.com.br/2018/12/) - [outubro 2018](https://academiadepacientes.com.br/2018/10/) - [setembro 2018](https://academiadepacientes.com.br/2018/09/) - [agosto 2018](https://academiadepacientes.com.br/2018/08/) - [julho 2018](https://academiadepacientes.com.br/2018/07/) - [junho 2018](https://academiadepacientes.com.br/2018/06/) - [maio 2018](https://academiadepacientes.com.br/2018/05/) - [abril 2018](https://academiadepacientes.com.br/2018/04/) - [fevereiro 2018](https://academiadepacientes.com.br/2018/02/) - [janeiro 2018](https://academiadepacientes.com.br/2018/01/) - [dezembro 2017](https://academiadepacientes.com.br/2017/12/) - [novembro 2017](https://academiadepacientes.com.br/2017/11/) - [outubro 2017](https://academiadepacientes.com.br/2017/10/) - [setembro 2017](https://academiadepacientes.com.br/2017/09/) - [agosto 2017](https://academiadepacientes.com.br/2017/08/) --- ### [Cookie Policy](https://academiadepacientes.com.br/cookie-policy/) **Published:** agosto 8, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Esta página fornece informações completas sobre como usamos cookies em nosso site para aprimorar sua experiência de navegação, melhorar o desempenho do site e fornecer conteúdo personalizado. Cookies são pequenos arquivos de texto que são armazenados em seu dispositivo quando você visita nosso site. Eles nos ajudam a entender como os visitantes interagem com nosso site, permitindo-nos oferecer uma experiência de usuário mais fluida e eficiente. Na tabela abaixo, você encontrará informações detalhadas sobre cada tipo de cookie que usamos, sua finalidade e por quanto tempo permanecem em seu dispositivo. Temos o compromisso de respeitar sua privacidade e fornecer transparência sobre os dados que coletamos por meio de cookies. Para obter mais informações sobre como lidamos com seus dados pessoais, consulte nossa [Política de Privacidade.](https://academiadepacientes.com.br/cookie-policy-eu/) ## Essencial Cookies essenciais permitem funções básicas e são necessários para o bom funcionamento do site. NameDescriptionDurationwpconsent\_preferencesThis cookie is used to store the user's cookie consent preferences.30 days### Comments These cookies are needed for adding comments on this website. NameDescriptionDurationcomment\_authorUsed to track the user across multiple sessions.Sessioncomment\_author\_emailUsed to track the user across multiple sessions.Sessioncomment\_author\_urlUsed to track the user across multiple sessions.Session### Google reCAPTCHA Google reCAPTCHA helps protect websites from spam and abuse by verifying user interactions through challenges. NameDescriptionDuration\_GRECAPTCHAGoogle reCAPTCHA sets a necessary cookie (\_GRECAPTCHA) when executed for the purpose of providing its risk analysis.179 days### Google Tag Manager Google Tag Manager simplifies the management of marketing tags on your website without code changes. NameDescriptionDurationcookiePreferencesRegisters cookie preferences of a user2 yearstdRegisters statistical data on users' behaviour on the website. Used for internal analytics by the website operator.session## Estatística Os cookies de estatísticas coletam informações anonimamente. Essas informações nos ajudam a entender como os visitantes utilizam nosso site. ### Google Analytics Google Analytics is a powerful tool that tracks and analyzes website traffic for informed marketing decisions. [Learn more](https://policies.google.com/privacy) NameDescriptionDuration\_gac\_Contains information related to marketing campaigns of the user. These are shared with Google AdWords / Google Ads when the Google Ads and Google Analytics accounts are linked together.90 days\_\_utmaID used to identify users and sessions2 years after last activity\_\_utmtUsed to monitor number of Google Analytics server requests10 minutes\_\_utmbUsed to distinguish new sessions and visits. This cookie is set when the GA.js javascript library is loaded and there is no existing \_\_utmb cookie. The cookie is updated every time data is sent to the Google Analytics server.30 minutes after last activity\_\_utmcUsed only with old Urchin versions of Google Analytics and not with GA.js. Was used to distinguish between new sessions and visits at the end of a session.End of session (browser)\_\_utmzContains information about the traffic source or campaign that directed user to the website. The cookie is set when the GA.js javascript is loaded and updated when data is sent to the Google Anaytics server6 months after last activity\_\_utmvContains custom information set by the web developer via the \_setCustomVar method in Google Analytics. This cookie is updated every time new data is sent to the Google Analytics server.2 years after last activity\_\_utmxUsed to determine whether a user is included in an A / B or Multivariate test.18 months\_gaID used to identify users2 years\_galiUsed by Google Analytics to determine which links on a page are being clicked30 seconds\_ga\_ID used to identify users2 years\_gidID used to identify users for 24 hours after last activity24 hours\_gatUsed to monitor number of Google Analytics server requests when using Google Tag Manager1 minute --- ### [Política de Cookies](https://academiadepacientes.com.br/politica-de-cookies/) **Published:** agosto 8, 2025 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ## Essencial Cookies essenciais permitem funções básicas e são necessários para o bom funcionamento do site. NameDescriptionDurationwpconsent\_preferencesThis cookie is used to store the user's cookie consent preferences.30 days### Comments These cookies are needed for adding comments on this website. NameDescriptionDurationcomment\_authorUsed to track the user across multiple sessions.Sessioncomment\_author\_emailUsed to track the user across multiple sessions.Sessioncomment\_author\_urlUsed to track the user across multiple sessions.Session### Google reCAPTCHA Google reCAPTCHA helps protect websites from spam and abuse by verifying user interactions through challenges. NameDescriptionDuration\_GRECAPTCHAGoogle reCAPTCHA sets a necessary cookie (\_GRECAPTCHA) when executed for the purpose of providing its risk analysis.179 days### Google Tag Manager Google Tag Manager simplifies the management of marketing tags on your website without code changes. NameDescriptionDurationcookiePreferencesRegisters cookie preferences of a user2 yearstdRegisters statistical data on users' behaviour on the website. Used for internal analytics by the website operator.session## Estatística Os cookies de estatísticas coletam informações anonimamente. Essas informações nos ajudam a entender como os visitantes utilizam nosso site. ### Google Analytics Google Analytics is a powerful tool that tracks and analyzes website traffic for informed marketing decisions. [Learn more](https://policies.google.com/privacy)NameDescriptionDuration\_gac\_Contains information related to marketing campaigns of the user. These are shared with Google AdWords / Google Ads when the Google Ads and Google Analytics accounts are linked together.90 days\_\_utmaID used to identify users and sessions2 years after last activity\_\_utmtUsed to monitor number of Google Analytics server requests10 minutes\_\_utmbUsed to distinguish new sessions and visits. This cookie is set when the GA.js javascript library is loaded and there is no existing \_\_utmb cookie. The cookie is updated every time data is sent to the Google Analytics server.30 minutes after last activity\_\_utmcUsed only with old Urchin versions of Google Analytics and not with GA.js. Was used to distinguish between new sessions and visits at the end of a session.End of session (browser)\_\_utmzContains information about the traffic source or campaign that directed user to the website. The cookie is set when the GA.js javascript is loaded and updated when data is sent to the Google Anaytics server6 months after last activity\_\_utmvContains custom information set by the web developer via the \_setCustomVar method in Google Analytics. This cookie is updated every time new data is sent to the Google Analytics server.2 years after last activity\_\_utmxUsed to determine whether a user is included in an A / B or Multivariate test.18 months\_gaID used to identify users2 years\_galiUsed by Google Analytics to determine which links on a page are being clicked30 seconds\_ga\_ID used to identify users2 years\_gidID used to identify users for 24 hours after last activity24 hours\_gatUsed to monitor number of Google Analytics server requests when using Google Tag Manager1 minute --- ### [Blog](https://academiadepacientes.com.br/blog-2-2/) **Published:** dezembro 31, 2019 **Author:** Cláudio Cordovil --- ### [Quem sou](https://academiadepacientes.com.br/sobre-2/) **Published:** maio 20, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20576%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22576%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Como pesquisador em Saúde Pública na Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) há mais de 10 anos, contribuo para o avanço do conhecimento sobre a interface entre comunicação, informação em saúde e estudos sociais da ciência. Nosso trabalho tem sido particularmente voltado para doenças raras, explorando como políticas públicas podem ser moldadas para beneficiar usuários em um campo desafiador que conecta epidemiologia e saúde pública. Profissional com sólida formação em Comunicação e Cultura (doutorado) e jornalista laureado com o Prêmio José Reis de Jornalismo Científico (CNPq), aplico minhas habilidades em comunicação e redação para engajar diferentes audiências e promover discussões significativas sobre saúde e cidadania. Minha motivação está em fortalecer a democracia e a participação pública dentro do setor de saúde, com ênfase na inclusão de temas emergentes como doenças raras nas agendas de políticas públicas. Este é um mais uma iniciativa voluntária de **Cláudio Cordovil**, que se interessa pela temática das doenças raras, em uma perspectiva sociológica, bioética e de saúde pública desde 2007. Fui o primeiro brasileiro a participar de uma Conferência Européia em Doenças Raras (a quarta, realizada em Lisboa, em novembro de 2007). - Pesquisador em Saúde Pública da Fundação Oswaldo Cruz (ENSP/Fiocruz) - Professor do Programa de Pós-Graduação de Bioética, Ética Aplicada e Saúde Coletiva (PPGBIOS) - Foi Professor Visitante do Departamento de Saúde Coletiva da UnB. - Investigador especializado em doenças raras e engajamento do paciente. - Jornalista investigativo, especializado em ciência e saúde, agraciado com o **Prêmio José Reis de Jornalismo Científico concedido pelo CNPq.** - Doutor e Mestre em Comunicação pela UFRJ. - Possui Pós-doutorado em Comunicação e Informação Científica e Tecnológica em Saúde (Fiocruz). - Realizou Doutorado Sanduíche no Centro de Estudos Sociais da Universidade de Coimbra, sob co-orientação de João Arriscado Nunes. Tema da pesquisa: Representações midiáticas das células-tronco. - Trabalhou no Jornal do Brasil (na editoria de ‘Ciência’, no ‘Caderno B’ e no ‘Caderno Idéias’). - Foi editor-chefe da revista Veredas, do Centro Cultural Banco do Brasil. - Colaborou com os principais jornais brasileiros, entre eles, ***O Globo***, ***O Estado de S Paulo***, o jornal ***Valor Econômico*** e a ***Gazeta Mercantil***. - Idealizou o Instituto Franco Basaglia , entidade sem fins lucrativos promotora de direitos humanos de pacientes psiquiátricos. - Foi editor de Ciência e Saúde do Portal Globo.com (atual G1). - Foi consultor editorial e tradutor na área de divulgação científica. - Foi consultor do governo na área de C&T em Saúde. - Foi militante da Seção Brasileira da Anistia Internacional (1988-89). --- ### [Bio](https://academiadepacientes.com.br/bio/) **Published:** junho 4, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20640%20388%22%20width%3D%22640%22%20height%3D%22388%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22640%22%20height%3D%22388%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?w=640) Como pesquisador em Saúde Pública na Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) há mais de 10 anos, contribuo para o avanço do conhecimento sobre a interface entre comunicação, informação em saúde e estudos sociais da ciência. Nosso trabalho tem sido particularmente voltado para doenças raras, explorando como políticas públicas podem ser moldadas para beneficiar usuários em um campo desafiador que conecta epidemiologia e saúde pública. Profissional com sólida formação em Comunicação e Cultura (doutorado) e jornalista laureado com o Prêmio José Reis de Jornalismo Científico (CNPq), aplico minhas habilidades em comunicação e redação para engajar diferentes audiências e promover discussões significativas sobre saúde e cidadania. Minha motivação está em fortalecer a democracia e a participação pública dentro do setor de saúde, com ênfase na inclusão de temas emergentes como doenças raras nas agendas de políticas públicas. - Pesquisador em Saúde Pública da Fundação Oswaldo Cruz (ENSP/Fiocruz) - Foi Professor do Programa de Pós-Graduação de Bioética, Ética Aplicada e Saúde Coletiva (PPGBIOS) - Foi Professor Visitante do Depto. de Saúde Coletiva da UnB. - Investigador especializado em doenças raras e engajamento do paciente. - Jornalista investigativo, especializado em ciência e saúde, agraciado com o **Prêmio José Reis de Jornalismo Científico concedido pelo CNPq.** - Doutor e Mestre em Comunicação pela UFRJ. - Possui Pós-doutorado em Comunicação e Informação Científica e Tecnológica em Saúde (Fiocruz). - Realizou Doutorado Sanduíche no Centro de Estudos Sociais da Universidade de Coimbra, sob co-orientação de João Arriscado Nunes. Tema da pesquisa: Representações midiáticas das células-tronco. - Trabalhou no Jornal do Brasil (na editoria de ‘Ciência’, no ‘Caderno B’ e no ‘Caderno Idéias’). - Foi editor-chefe da revista Veredas, do Centro Cultural Banco do Brasil. - Colaborou com os principais jornais brasileiros, entre eles, ***O Globo***, ***O Estado de S Paulo***, o jornal ***Valor Econômico*** e a ***Gazeta Mercantil***. - Idealizou o Instituto Franco Basaglia , entidade sem fins lucrativos promotora de direitos humanos de pacientes psiquiátricos. - Foi editor de Ciência e Saúde do Portal Globo.com (atual G1). - Foi consultor editorial e tradutor na área de divulgação científica. - Foi consultor do governo na área de C&T em Saúde. - Foi militante da Seção Brasileira da Anistia Internacional (1988-89). --- ### [Assinantes](https://academiadepacientes.com.br/membership-login-2/) **Published:** setembro 1, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[swpm\_login\_form\] --- ### [Landing page Acadp membros](https://academiadepacientes.com.br/membership-join-2/) **Published:** setembro 1, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** #### GRÁTIS! ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201158%20441%22%20width%3D%221158%22%20height%3D%22441%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221158%22%20height%3D%22441%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) # O Seu Blog Agora Tem uma Área de Membros! #### Informação qualificada e independente, sem conflito de interesses [SEJA MEMBRO](https://academiadepacientes.com.br/membership-join/membership-registration/) ***“Conhecimento é poder”*** Francis Bacon #### Criado em 2017, o blog Academia de Pacientes traduz para pacientes, cuidadores familiares, gestores e sociedade em geral, os meandros complexos das doenças raras, da assistência farmacêutica e da farmacoeconomia. Desta forma, contribuímos para a consolidação de uma democracia técnica. #### *“É preciso fazer a Ciência entrar na democracia”* – Bruno Latour ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201080%201350%22%20width%3D%221080%22%20height%3D%221350%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221080%22%20height%3D%221350%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Vantagens de ser membro: - **Conteúdo Exclusivo**: Acesso a artigos e análises em uma perspectiva que você não encontrará em nenhum outro lugar. - **Comunidade Fortalecida**: Conecte-se com pessoas que compartilham suas preocupações, desafios e paixões. - **Empoderamento através do Conhecimento**: Receba dados e informações que vão lhe tornar um defensor mais eficaz dos direitos dos pacientes. [SEJA MEMBRO](https://academiadepacientes.com.br/membership-join/membership-registration/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%201280%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%221280%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%221280%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) # Conheça o autor - Pesquisador em Saúde Pública (ENSP / Fiocruz). Mestre (2004) e Doutor (2009) em Estudos da Comunicação pela Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ). - Jornalista investigativo experiente, especializado em Ciência, Saúde e Meio Ambiente. Ganhador do Prêmio José Reis de Jornalismo Científico (CNPq) (1995). - Pós-Doutorado em Comunicação e Informação em Ciência, Tecnologia e Saúde pela Fiocruz. - Cursou parte de seu doutorado no Centro de Estudos Sociais (CES) da Universidade de Coimbra (Portugal), sob a co-orientação do Dr. João Arriscado Nunes. ## Não quer ser membro? Então… […VISITE NOSSO BLOG](https://academiadepacientes.com.br) ***“Temos o direito de ser iguais quando a nossa diferença nos inferioriza; e temos o direito de ser diferentes quando a nossa igualdade nos descaracteriza. Daí a necessidade de uma igualdade que reconheça as diferenças e de uma diferença que não produza, alimente ou reproduza as desigualdades.”*** **BOAVENTURA DE SOUSA SANTOS** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20512%20512%22%20width%3D%22512%22%20height%3D%22512%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22512%22%20height%3D%22512%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- ### [Perfil](https://academiadepacientes.com.br/membership-login/membership-profile/) **Published:** setembro 1, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[swpm\_profile\_form\] --- ### [Redefinição de senha](https://academiadepacientes.com.br/membership-login/password-reset/) **Published:** setembro 1, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[swpm\_reset\_form\] --- ### [Thank You](https://academiadepacientes.com.br/thank-you/) **Published:** setembro 1, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[swpm\_thank\_you\_page\_registration\] --- ### [Join Us](https://academiadepacientes.com.br/membership-join/) **Published:** setembro 1, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** This page and the content has been automatically generated for you to give you a basic idea of how a “Join Us” page should look like. You can customize this page however you like it by editing this page from your WordPress page editor. If you end up changing the URL of this page then make sure to update the URL value in the settings menu of the plugin. **Free Membership** You get unlimited access to free membership content ***Price: Free!*** Link the following image to go to the Registration Page if you want your visitors to be able to create a free membership account ![Join Now Button](https://mlzfzsux7b5d.i.optimole.com/w:277/h:82/q:mauto/f:best/https://academiadepacientes.com.br/wp-content/plugins/simple-membership/images/join-now-button-image.gif "Join Now") **You can register for a Free Membership or pay for one of the following membership options** \[ ==> Insert Payment Button For Your Paid Membership Levels Here <== \] --- ### [Cadastro](https://academiadepacientes.com.br/membership-join/membership-registration/) **Published:** setembro 1, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[swpm\_registration\_form\] --- ### [Login de usuário](https://academiadepacientes.com.br/membership-login/) **Published:** setembro 1, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[swpm\_login\_form\] --- ### [Queria te agradecer !](https://academiadepacientes.com.br/queria-te-agradecer/) **Published:** julho 8, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%201024%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%221024%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- ### [Dê o seu depoimento!](https://academiadepacientes.com.br/de-o-seu-depoimento/) **Published:** julho 25, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[testimonial\_view id=”2″\] --- ### [Clube de Leitura](https://academiadepacientes.com.br/clube-de-leitura/) **Published:** julho 9, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** # O QALY e a desvalorização da vida com deficiência ### O que você vai ler neste ebook **GRÁTIS** vai te surpreender! ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201024%20640%22%20width%3D%221024%22%20height%3D%22640%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221024%22%20height%3D%22640%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) > **Leitura obrigatória para pessoas com deficiência, com doenças raras e crônicas e para aquelas interessadas na promoção do direito à saúde PARA TODOS!** Em um esforço para reduzir seus gastos, planos de saúde e sistemas públicos de saúde, como o SUS, têm utilizado a métrica dos Anos de Vida Ajustados pela Qualidade ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)) para determinar a relação custo-benefício de medicamentos e tratamentos. Acontece que os QALYs valorizam menos os tratamentos que prolongam a vida das pessoas com doenças raras, doenças crônicas e deficiências. **Em um relatório, agora transformado em ebook (trecho), o Conselho Nacional sobre Deficiências dos EUA encontrou evidências suficientes dos efeitos discriminatórios dos QALYs que justificam as preocupações de associações de pacientes, bioeticistas, e defensores dos direitos das pessoas com deficiências sobre seu direito à saúde.** > **As vidas das pessoas com deficiência são tão valiosas quanto ass das pessoas sem deficiência, e as decisões de saúde baseadas na desvalorização da vida das pessoas com deficiência são discriminatórias.** > > Conselho Nacional Sobre Deficiências dos EUA **Para receber o ebook, clique [aqui](https://4d620012.sibforms.com/serve/MUIFADvnVaLkxg56OloYORlh7I2mUXMaZ-gV-MzXMlGM4BlouUk-okVSMw2X5ST0PvQ5MrGsdFTvEztR3rdXrMqySr-0YgR5elc8R_I-dnNExhF5oURFX_AmS-xrnIqrYUxi2RdJqHpUDyHixKAxlf3j6Hpgi5NTkJXHcspY2DRC_0-MFS9tJKpKYR_0D5Ku66uCJa4yftrrwIGH) e preencha o formulário** ## Neste ebook você vai saber… - **Como os [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) são calculados e seu impacto sobre pessoas com deficiências e pacientes com doenças raras, crônicas e degenerativas?** - **O que os especialistas em Bioética pensam do [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)?** - **Que alternativas existem ao [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)?** --- ### [O QALY e a vida das pessoas com deficiência](https://academiadepacientes.com.br/ebook-gratuito/) **Published:** julho 8, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ## Este ebook pode lhe surpreender! ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Lorem ipsum dolor sit amet, consectetur adipiscing elit. Ut elit tellus, luctus nec ullamcorper mattis, pulvinar dapibus leo. --- ### [O que são doenças raras?](https://academiadepacientes.com.br/o-que-sao-doencas-raras/) **Published:** julho 4, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Doenças raras, também conhecidas como doenças órfãs, referem-se a condições médicas que afetam uma pequena porcentagem da população. Essas doenças são frequentemente crônicas, graves e podem ser potencialmente fatais. Devido à sua baixa [prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/), as doenças raras apresentam desafios únicos para pacientes, profissionais de saúde e pesquisadores. A identificação e o diagnóstico de doenças raras podem ser complexos e demorados. O conhecimento limitado e a falta de conscientização entre os profissionais de saúde contribuem ainda mais para diagnósticos tardios ou equivocados. Consequentemente, indivíduos com doenças raras frequentemente enfrentam dificuldades para acessar cuidados médicos adequados e oportunos, agravando seus resultados de saúde. Além disso, a compreensão limitada das doenças raras também dificulta o desenvolvimento de tratamentos eficazes. Empresas farmacêuticas e pesquisadores têm menos incentivos para investir em pesquisa e desenvolvimento para essas condições, uma vez que o potencial de mercado para tratamentos é limitado. Isso leva a uma escassez de opções terapêuticas para os pacientes, deixando muitos sem tratamentos ou curas viáveis. As doenças raras também impõem um significativo ônus emocional e financeiro aos indivíduos e suas famílias. A longa busca por um diagnóstico correto, somada ao custo de tratamentos médicos especializados e serviços de apoio, pode ser avassaladora. Além disso, a falta de redes de apoio para doenças raras pode isolar ainda mais os pacientes e suas famílias, agravando o impacto psicossocial dessas condições. Abordar os desafios apresentados pelas doenças raras requer uma abordagem multifacetada. A conscientização aprimorada entre os profissionais de saúde e o público em geral é vital para reduzir atrasos no diagnóstico e melhorar os resultados dos pacientes. O aumento do financiamento e incentivos para encorajar a pesquisa e o desenvolvimento nessa área são necessários para avançar na compreensão e desenvolver tratamentos eficazes. Esforços colaborativos entre prestadores de cuidados de saúde, pesquisadores, grupos de defesa dos pacientes e formuladores de políticas serão fundamentais para melhorar a vida das pessoas afetadas por doenças raras. Concluindo, as doenças raras apresentam desafios únicos em termos de diagnóstico, acesso aos cuidados de saúde e desenvolvimento de tratamentos. É crucial para a sociedade reconhecer e enfrentar esses desafios para garantir que as pessoas com doenças raras recebam os cuidados e o apoio de que precisam e merecem. --- ### [Bio](https://academiadepacientes.com.br/quem-somos/) **Published:** agosto 4, 2017 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20840%20473%22%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22840%22%20height%3D%22473%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Cláudio Cordovil,** pesquisador em Saúde Pública (Fiocruz) e jornalista científico, se interessa pela temática das doenças raras, em uma perspectiva sociológica, bioética e de saúde pública desde 2007. Foi o primeiro brasileiro a participar de uma Conferência Européia em Doenças Raras (a quarta, realizada em Lisboa, em novembro de 2007). - Pesquisador em Saúde Pública da Fundação Oswaldo Cruz (ENSP/Fiocruz) - Professor do Programa de Pós-Graduação de Bioética, Ética Aplicada e Saúde Coletiva (PPGBIOS) - Foi Professor Visitante do Depto. de Saúde Coletiva da UnB. - Investigador especializado em doenças raras e engajamento do paciente. - Jornalista investigativo, especializado em ciência e saúde, agraciado com o **Prêmio José Reis de Jornalismo Científico concedido pelo CNPq.** - Doutor e Mestre em Comunicação pela UFRJ. - Possui Pós-doutorado em Comunicação e Informação Científica e Tecnológica em Saúde (Fiocruz). - Realizou Doutorado Sanduíche no Centro de Estudos Sociais da Universidade de Coimbra, sob co-orientação de João Arriscado Nunes. Tema da pesquisa: Representações midiáticas das células-tronco. - Trabalhou no Jornal do Brasil (na editoria de ‘Ciência’, no ‘Caderno B’ e no ‘Caderno Idéias’). - Foi editor-chefe da revista Veredas, do Centro Cultural Banco do Brasil. - Colaborou com os principais jornais brasileiros, entre eles, ***O Globo***, ***O Estado de S Paulo***, o jornal ***Valor Econômico*** e a ***Gazeta Mercantil***. - Idealizou o Instituto Franco Basaglia , entidade sem fins lucrativos promotora de direitos humanos de pacientes psiquiátricos. - Foi editor de Ciência e Saúde do Portal Globo.com (atual G1). - Foi consultor editorial e tradutor na área de divulgação científica. - Foi consultor do governo na área de C&T em Saúde. - Foi militante da Seção Brasileira da Anistia Internacional (1988-89). --- ### [Política de Cookies (BR)](https://academiadepacientes.com.br/politica-de-cookies-br/) **Published:** setembro 16, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** *Esta política de cookies foi atualizada pela última vez em 30 de janeiro de 2026 e se aplica a cidadãos e residentes permanentes legais do Brasil.* ## 1. Introdução Nosso site, (doravante: “o site”), usa cookies e outras tecnologias relacionadas (por conveniência, todas as tecnologias são chamadas de “cookies”). Os cookies também podem ser inseridos por terceiros que sejam nossos parceiros. No documento abaixo, informamos sobre o uso de cookies no nosso site. ## 2. O que são cookies? Um cookie é um pequeno arquivo simples, que é enviado junto com as páginas deste site e armazenado pelo seu navegador no disco rígido do seu computador ou em outro dispositivo. As informações armazenadas nele podem ser retornadas aos nossos servidores, ou aos servidores de terceiros relevantes, durante um acesso posterior. ## 3. O que são scripts? Um script é um trecho de código de programa, usado para fazer com que nosso site funcione de forma adequada e interativa. Esse código é executado em nosso servidor ou no seu dispositivo. ## 4. O que é um web beacon? Um web beacon (ou pixel de rastreamento) é um pequeno trecho invisível de texto ou imagem em um site, usado para monitorar o tráfego. Para isso, vários dados sobre você são armazenados usando web beacons. ## 5. Cookies 5.1 Cookies técnicos ou funcionais Alguns cookies garantem que determinadas partes do site funcionem corretamente e que suas preferências de usuário sejam armazenadas. Ao inserir cookies funcionais, facilitamos seu acesso ao nosso site. Assim, você não precisa inserir repetidamente as mesmas informações ao acessar nosso site e, por exemplo, os itens permanecem no carrinho de compras até que você conclua o pagamento. Podemos inserir esses cookies sem seu consentimento. 5.2 Cookies de estatísticas Como as estatísticas são rastreadas anonimamente, nenhuma permissão é solicitada para inserir cookies de estatísticas. 5.3 Cookies de marketing/rastreamento Cookies de marketing/rastreamento são cookies ou qualquer outra forma de armazenamento local, usados para criar perfis de usuário, para exibir publicidade ou para rastrear o usuário neste site, ou em vários sites, com objetivos de marketing semelhantes. 5.4 Redes sociais Em nosso site, incluímos conteúdo de Facebook, X (Formerly Twitter), LinkedIn e Instagram para promover páginas da internet (ex.: “curtir”, “pin”) ou compartilhar (ex.: “twittar”) em redes sociais como Facebook, X (Formerly Twitter), LinkedIn e Instagram. Esse conteúdo é incorporado com código derivado de Facebook, X (Formerly Twitter), LinkedIn e Instagram e insere cookies. Esse conteúdo pode armazenar e processar determinadas informações para publicidade personalizada. Leia a declaração de privacidade dessas redes sociais (que pode ser alterada regularmente) para saber o que elas fazem com seus dados (pessoais) que processam usando esses cookies. Os dados coletados são anonimizados o máximo possível. Facebook, X (Formerly Twitter), LinkedIn e Instagram estão localizados nos Estados Unidos. ## 6. Cookies inseridos ### Google Analytics Statistics, Estatísticas Consent to service google-analytics #### Uso Usamos Google Analytics para estatísticas de sites. [Leia mais sobre Google Analytics](https://cookiedatabase.org/service/google-analytics/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [Google Analytics declaração de privacidade](https://business.safety.google/privacy/). #### Statistics ##### Nome [\_ga](https://cookiedatabase.org/cookie/google-analytics/_ga/) ##### Expiração 2 years ##### Função Store and count pageviews ##### Nome [\_gid](https://cookiedatabase.org/cookie/google-analytics/_gid/) ##### Expiração 1 day ##### Função Store and count pageviews ##### Nome [\_ga\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/google-analytics/_ga_/) ##### Expiração 1 year ##### Função Store and count pageviews #### Estatísticas ##### Nome [\_gat\_gtag\_UA\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/google-analytics/_gat_gtag_ua_-2/) ##### Expiração 1 minuto ##### Função Armazenar um ID de usuário único ### WordPress Functional, Funcional Consent to service wordpress #### Uso Usamos WordPress para desenvolvimento de sites. [Leia mais sobre WordPress](https://cookiedatabase.org/service/wordpress/) #### Compartilhamento de dados Esses dados não são compartilhados com terceiros. #### Functional ##### Nome [wp-settings-time-\*](https://cookiedatabase.org/cookie/wordpress/wp-settings-time/) ##### Expiração 1 year ##### Função Store user preferences ##### Nome [wp-settings-\*](https://cookiedatabase.org/cookie/wordpress/wp-settings/) ##### Expiração persistent ##### Função Store user preferences ##### Nome [wordpress\_test\_cookie](https://cookiedatabase.org/cookie/wordpress/wordpress_test_cookie/) ##### Expiração session ##### Função Read if cookies can be placed ##### Nome [wordpress\_logged\_in\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/wordpress/wordpress_logged_in_/) ##### Expiração persistent ##### Função Store logged in users ##### Nome [WP\_DATA\_USER\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/wordpress/wp_data_user_-2/) ##### Expiração session ##### Função Store user preferences ##### Nome [wp\_lang](https://cookiedatabase.org/cookie/wordpress/wp_lang/) ##### Expiração session ##### Função Store language settings #### Funcional ##### Nome [WP\_PREFERENCES\_USER\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/wordpress/wp_preferences_user_/) ##### Expiração persistente ##### Função Armazenar preferências de usuário ### Wordfence Funcional Consent to service wordfence #### Uso Usamos Wordfence para segurança de sites. [Leia mais sobre Wordfence](https://cookiedatabase.org/service/wordfence/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [Wordfence declaração de privacidade](https://www.wordfence.com/privacy-policy/). #### Funcional ##### Nome [wfwaf-authcookie\*](https://cookiedatabase.org/cookie/wordfence/wfwaf-authcookie/) ##### Expiração 1 dia ##### Função Verificar se o usuário realizou login ##### Nome [wf-scan-issue-expanded-\*](https://cookiedatabase.org/cookie/wordfence/wf-scan-issue-expanded-2/) ##### Expiração sessão ##### Função Identificar o tráfego web confiável ### Google Fonts Marketing Consent to service google-fonts #### Uso Usamos Google Fonts para exibição de fontes da web. [Leia mais sobre Google Fonts](https://cookiedatabase.org/service/google-fonts/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [Google Fonts declaração de privacidade](https://policies.google.com/privacy). #### Marketing ##### Nome [Google Fonts API](https://cookiedatabase.org/cookie/google-fonts/tcb_google_fonts/) ##### Expiração expira imediatamente ##### Função Verificar endereço IP de usuário ### Google reCAPTCHA Marketing, Funcional Consent to service google-recaptcha #### Uso Usamos Google reCAPTCHA para prevenção de spam. [Leia mais sobre Google reCAPTCHA](https://cookiedatabase.org/service/google-recaptcha/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [Google reCAPTCHA declaração de privacidade](https://policies.google.com/privacy). #### Marketing ##### Nome [rc::c](https://cookiedatabase.org/cookie/google-recaptcha/rcc/) ##### Expiração sessão ##### Função Filtrar solicitações de bots ##### Nome [rc::b](https://cookiedatabase.org/cookie/google-recaptcha/rcb/) ##### Expiração sessão ##### Função Filtrar solicitações de bots ##### Nome [rc::a](https://cookiedatabase.org/cookie/google-recaptcha/rca/) ##### Expiração persistente ##### Função Filtrar solicitações de bots #### Funcional ##### Nome [\_grecaptcha](https://cookiedatabase.org/cookie/google-recaptcha/_grecaptcha/) ##### Expiração 6 meses ##### Função Fornecer proteção contra spam ### Instagram Marketing/Rastreamento Consent to service instagram #### Uso Usamos Instagram para exibição de posts sociais recentes e/o botões de compartilhar sociais. [Leia mais sobre Instagram](https://cookiedatabase.org/service/instagram/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [Instagram declaração de privacidade](https://privacycenter.instagram.com/policy/). #### Marketing/Rastreamento ##### Nome [actppresence](https://cookiedatabase.org/cookie/instagram/actppresence-2/) ##### Expiração 1 ano ##### Função Gerenciar frequência de exibição de anúncios ### Facebook Marketing, Funcional, Functional Consent to service facebook #### Uso Usamos Facebook para exibição de posts sociais recentes e/o botões de compartilhar sociais. [Leia mais sobre Facebook](https://cookiedatabase.org/service/facebook/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [Facebook declaração de privacidade](https://www.facebook.com/policy/cookies). #### Marketing ##### Nome [\_fbc](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/_fbc/) ##### Expiração 2 anos ##### Função Armazenar última visita ##### Nome [fbm\*](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/fbm_/) ##### Expiração 1 ano ##### Função Armazenar detalhes da conta ##### Nome [xs](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/xs/) ##### Expiração 3 meses ##### Função Armazenar um ID de login único ##### Nome [fr](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/fr/) ##### Expiração 3 meses ##### Função Habilitar entrega de anúncios ou redirecionamento ##### Nome [act](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/act/) ##### Expiração 90 dias ##### Função Manter usuários logados ##### Nome [\_fbp](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/_fbp/) ##### Expiração 3 meses ##### Função Armazenar e rastrear visitas entre os sites ##### Nome [datr](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/datr/) ##### Expiração 2 anos ##### Função Fornecer prevenção de fraude ##### Nome [c\_user](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/c_user/) ##### Expiração 30 dias ##### Função Armazenar um ID de usuário único ##### Nome [sb](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/sb/) ##### Expiração 2 anos ##### Função Armazenar detalhes de navegador ##### Nome [\*\_fbm\_](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/_fbm_/) ##### Expiração 1 ano ##### Função Armazenar detalhes da conta #### Funcional ##### Nome [wd](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/wd/) ##### Expiração 1 semana ##### Função Determinar a resolução de tela ##### Nome [csm](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/csm/) ##### Expiração 90 dias ##### Função Fornecer prevenção de fraude ##### Nome [actppresence](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/actppresence/) ##### Expiração sessão ##### Função Armazenar e rastrear se a aba do navegador está ativa #### Functional ##### Nome [presence](https://cookiedatabase.org/cookie/facebook/actppresence/) ##### Expiração session ##### Função Store and track if the browser tab is active ### Twitter Funcional, Marketing Consent to service twitter #### Uso Usamos Twitter para exibição de posts sociais recentes e/o botões de compartilhar sociais. [Leia mais sobre Twitter](https://cookiedatabase.org/service/twitter/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [Twitter declaração de privacidade](https://twitter.com/en/privacy). #### Funcional ##### Nome [local\_storage\_support\_test](https://cookiedatabase.org/cookie/twitter/local_storage_support_test/) ##### Expiração persistente ##### Função Fornecer funcionalidade de balanceamento de carga #### Marketing ##### Nome [metrics\_token](https://cookiedatabase.org/cookie/twitter/metrics_token/) ##### Expiração persistente ##### Função Armazenar se o usuário visualizou conteúdo incorporado ### LinkedIn Preferências, Marketing, Funcional Consent to service linkedin #### Uso Usamos LinkedIn para exibição de posts sociais recentes e/o botões de compartilhar sociais. [Leia mais sobre LinkedIn](https://cookiedatabase.org/service/linkedin/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [LinkedIn declaração de privacidade](https://www.linkedin.com/legal/privacy-policy). #### Preferências ##### Nome [bcookie](https://cookiedatabase.org/cookie/linkedin/bcookie-2/) ##### Expiração 1 ano ##### Função Armazenar detalhes de navegador ##### Nome [lidc](https://cookiedatabase.org/cookie/linkedin/lidc/) ##### Expiração 1 dia ##### Função Fornecer funcionalidade de balanceamento de carga ##### Nome [bscookie](https://cookiedatabase.org/cookie/linkedin/bscookie/) ##### Expiração 1 ano ##### Função Manter usuários logados #### Marketing ##### Nome [li-oatml](https://cookiedatabase.org/cookie/linkedin/li-oatml/) ##### Expiração 1 mês ##### Função Habilitar entrega de anúncios ou redirecionamento ##### Nome [li\_sugr](https://cookiedatabase.org/cookie/linkedin/li_sugr/) ##### Expiração 90 dias ##### Função Rastrear identidade de um visitante ##### Nome [UserMatchHistory](https://cookiedatabase.org/cookie/linkedin/usermatchhistory/) ##### Expiração 30 dias ##### Função Habilitar entrega de anúncios ou redirecionamento #### Funcional ##### Nome [BizographicsOptOut](https://cookiedatabase.org/cookie/linkedin/bizographicsoptout/) ##### Expiração 10 anos ##### Função Salvar preferências de privacidade #### Objetivo aguardando análise ##### Nome sdsc ##### Expiração ##### Função ##### Nome lms_ads ##### Expiração ##### Função ##### Nome lms_analytics ##### Expiração ##### Função ##### Nome _guid ##### Expiração ##### Função ##### Nome li_alerts ##### Expiração ##### Função ##### Nome li_gc ##### Expiração ##### Função ##### Nome AnalyticsSyncHistory ##### Expiração ##### Função ### Complianz Funcional, Functional Consent to service complianz #### Uso Usamos Complianz para gerenciamento de consentimento de cookies. [Leia mais sobre Complianz](https://cookiedatabase.org/service/complianz/) #### Compartilhamento de dados Esses dados não são compartilhados com terceiros. Para ter mais informações, leia a [Complianz declaração de privacidade](https://complianz.io/legal/privacy-statement/). #### Funcional ##### Nome [cmplz\_marketing](https://cookiedatabase.org/cookie/complianz/cmplz_marketing/) ##### Expiração 365 dias ##### Função Salvar preferências de consentimento de cookies ##### Nome [cmplz\_functional](https://cookiedatabase.org/cookie/complianz/cmplz_functional/) ##### Expiração 365 dias ##### Função Salvar preferências de consentimento de cookies ##### Nome [cmplz\_statistics-anonymous](https://cookiedatabase.org/cookie/complianz/cmplz_statistics-anonymous/) ##### Expiração 365 dias ##### Função Salvar preferências de consentimento de cookies ##### Nome [cmplz\_consent\_status](https://cookiedatabase.org/cookie/complianz/cmplz_consent_status/) ##### Expiração 365 dias ##### Função Salvar preferências de consentimento de cookies ##### Nome [cmplz\_preferences](https://cookiedatabase.org/cookie/complianz/cmplz_preferences/) ##### Expiração 365 dias ##### Função Salvar preferências de consentimento de cookies ##### Nome [cmplz\_choice](https://cookiedatabase.org/cookie/complianz/cmplz_choice/) ##### Expiração 365 dias ##### Função Armazenar se uma mensagem foi recusada ##### Nome [cmplz\_consented\_services](https://cookiedatabase.org/cookie/complianz/cmplz_consented_services/) ##### Expiração 365 dias ##### Função Salvar preferências de consentimento de cookies ##### Nome [cmplz\_banner-status](https://cookiedatabase.org/cookie/complianz/cmplz_banner-status/) ##### Expiração 365 dias ##### Função Armazenar se o banner de cookies for recusado #### Functional ##### Nome [cmplz\_policy\_id](https://cookiedatabase.org/cookie/complianz/cmplz_policy_id/) ##### Expiração 365 dias ##### Função Store accepted cookie policy ID ##### Nome [cmplz\_statistics](https://cookiedatabase.org/cookie/complianz/cmplz_statistics/) ##### Expiração 365 dias ##### Função Store cookie consent preferences ### OptinMonster Estatísticas, Marketing Consent to service optinmonster #### Uso Usamos OptinMonster para assinaturas de lista de e-mail. [Leia mais sobre OptinMonster](https://cookiedatabase.org/service/optinmonster/) #### Compartilhamento de dados Esses dados não são compartilhados com terceiros. #### Estatísticas ##### Nome [\_omappvp](https://cookiedatabase.org/cookie/optinmonster/_omappvp/) ##### Expiração 11 anos ##### Função Armazenar última visita ##### Nome [omVisitsFirst](https://cookiedatabase.org/cookie/optinmonster/omvisitsfirst/) ##### Expiração persistente ##### Função Armazenar um ID de usuário único #### Marketing ##### Nome [omWpApi](https://cookiedatabase.org/cookie/optinmonster/omwpapi/) ##### Expiração ##### Função ### YouTube Marketing Consent to service youtube #### Uso Usamos YouTube para exibição de vídeo. [Leia mais sobre YouTube](https://cookiedatabase.org/service/youtube/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [YouTube declaração de privacidade](https://policies.google.com/privacy). #### Marketing ##### Nome [GPS](https://cookiedatabase.org/cookie/youtube/gps/) ##### Expiração sessão ##### Função Armazenar dados de localização ##### Nome [VISITOR\_INFO1\_LIVE](https://cookiedatabase.org/cookie/youtube/visitor_info1_live/) ##### Expiração 6 meses ##### Função Habilitar entrega de anúncios ou redirecionamento ##### Nome [YSC](https://cookiedatabase.org/cookie/youtube/ysc/) ##### Expiração sessão ##### Função Armazenar e rastrear interação ##### Nome [PREF](https://cookiedatabase.org/cookie/youtube/pref/) ##### Expiração 8 meses ##### Função Armazenar preferências de usuário ### Pretty Links Estatísticas Consent to service pretty-links #### Uso Usamos Pretty Links para gerenciamento de conteúdo. [Leia mais sobre Pretty Links](https://cookiedatabase.org/service/pretty-links/) #### Compartilhamento de dados Esses dados não são compartilhados com terceiros. #### Estatísticas ##### Nome [prli\_visitor](https://cookiedatabase.org/cookie/pretty-links/prli_visitor/) ##### Expiração 1 ano ##### Função ### iThemes Security Funcional Consent to service ithemes-security #### Uso Usamos iThemes Security para segurança de sites. [Leia mais sobre iThemes Security](https://cookiedatabase.org/service/ithemes-security/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [iThemes Security declaração de privacidade](https://ithemes.com/privacy-policy/). #### Funcional ##### Nome [itsec-hb-login-\*](https://cookiedatabase.org/cookie/ithemes-security/itsec-hb-login/) ##### Expiração 10 minutos ##### Função Ocultar a URL de login do WordPress ##### Nome [itsec\_interstitial\_browser](https://cookiedatabase.org/cookie/ithemes-security/itsec_interstitial_browser/) ##### Expiração sessão ##### Função Fornecer prevenção de fraude ### Elementor Estatísticas (anônimas) Consent to service elementor #### Uso Usamos Elementor para criação de conteúdo. [Leia mais sobre Elementor](https://cookiedatabase.org/service/elementor/) #### Compartilhamento de dados Esses dados não são compartilhados com terceiros. #### Estatísticas (anônimas) ##### Nome [elementor](https://cookiedatabase.org/cookie/elementor/elementor/) ##### Expiração persistente ##### Função Armazenar ações realizadas no site ### Active Campaign Funcional Consent to service active-campaign #### Uso Usamos Active Campaign para automação de marketing (marketing via e-mail automatizado). [Leia mais sobre Active Campaign](https://cookiedatabase.org/service/active-campaign/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [Active Campaign declaração de privacidade](https://www.activecampaign.com/legal/privacy-policy). #### Funcional ##### Nome [ac\_enable\_tracking](https://cookiedatabase.org/cookie/active-campaign/ac_enable_tracking/) ##### Expiração 1 mês ##### Função Salvar preferências de consentimento de cookies #### Objetivo aguardando análise ##### Nome prism_* ##### Expiração ##### Função ### Jivochat Preferências, Marketing Consent to service jivochat #### Uso Usamos Jivochat para suporte via chat. [Leia mais sobre Jivochat](https://cookiedatabase.org/service/jivochat/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [Jivochat declaração de privacidade](https://www.jivochat.com/files/privacy_policy.pdf). #### Objetivo aguardando análise ##### Nome [jv\_eBuffer\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/jivochat/jv_ebuffer_/) ##### Expiração ##### Função ##### Nome [jv\_loader\_info\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/jivochat/jv_loader_info_/) ##### Expiração persistente ##### Função ##### Nome [jv\_messages\_items\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/jivochat/jv_messages_items_/) ##### Expiração persistente ##### Função ##### Nome [jv\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/jivochat/jv_-2/) ##### Expiração ##### Função #### Preferências ##### Nome [jv\_store\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/jivochat/jv_store__app/) ##### Expiração persistente ##### Função Armazenar ações realizadas no site ##### Nome [jv\_history\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/jivochat/jv_history_/) ##### Expiração persistente ##### Função Armazenar ações realizadas no site #### Marketing ##### Nome [Jv\_utm\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/jivochat/jv_utm_/) ##### Expiração sessão ##### Função Armazenar e rastrear o e-mail da campanha ### Burst Statistics Estatísticas (anônimas) Consent to service burst-statistics #### Uso Usamos Burst Statistics para estatísticas de sites. [Leia mais sobre Burst Statistics](https://cookiedatabase.org/service/burst-statistics/) #### Compartilhamento de dados Esses dados não são compartilhados com terceiros. #### Estatísticas (anônimas) ##### Nome [burst\_uid](https://cookiedatabase.org/cookie/burst-statistics/burst_uid/) ##### Expiração 1 mês ##### Função Armazenar e rastrear interação ### Wistia Marketing Consent to service wistia #### Uso Usamos Wistia para exibição de vídeo. [Leia mais sobre Wistia](https://cookiedatabase.org/service/wistia/) #### Compartilhamento de dados Para ter mais informações, leia a [Wistia declaração de privacidade](https://wistia.com/privacy). #### Marketing ##### Nome [wistia](https://cookiedatabase.org/cookie/wistia/wistia/) ##### Expiração persistente ##### Função Armazenar ações realizadas no site ### Diversos Objetivo aguardando análise Consent to service diversos #### Uso #### Compartilhamento de dados O compartilhamento de dados está aguardando análise #### Objetivo aguardando análise ##### Nome sfsi_popup ##### Expiração ##### Função ##### Nome wpo_commented_post ##### Expiração ##### Função ##### Nome cmplz_stats ##### Expiração 365 dias ##### Função ##### Nome complianz_policy_id ##### Expiração 365 dias ##### Função ##### Nome complianz_consent_status ##### Expiração 365 dias ##### Função ##### Nome _gat ##### Expiração ##### Função ##### Nome wf-scan-issue-expanded-1238 ##### Expiração ##### Função ##### Nome wp-autosave-1 ##### Expiração ##### Função ##### Nome wp-saving-post ##### Expiração ##### Função ##### Nome gadwp_wg_default_dimension ##### Expiração ##### Função ##### Nome gadwp_wg_default_metric ##### Expiração ##### Função ##### Nome gadwp_wg_default_swmetric ##### Expiração ##### Função ##### Nome autoptimize_feed ##### Expiração ##### Função ##### Nome tablesorter-savesort ##### Expiração ##### Função ##### Nome wptouch-device-type ##### Expiração ##### Função ##### Nome wptouch-device-orientation ##### Expiração ##### Função ##### Nome wp-postpass_553334b8288910c8408dc0a739c32c4e ##### Expiração ##### Função ##### Nome ppwp_wp_session ##### Expiração ##### Função ##### Nome gt-current-screen ##### Expiração ##### Função ##### Nome extendify-taxonomies ##### Expiração ##### Função ##### Nome extendify-global-state ##### Expiração ##### Função ##### Nome extendify-wanted-template ##### Expiração ##### Função ##### Nome generateblocksDeviceType ##### Expiração ##### Função ##### Nome itsecPromoProUpgrade ##### Expiração ##### Função ##### Nome spectraCopyPasteStyles ##### Expiração ##### Função ##### Nome prli_click_1 ##### Expiração ##### Função ##### Nome mp-priority85406 ##### Expiração ##### Função ##### Nome dayShowInterval85408 ##### Expiração ##### Função ##### Nome [jv\_temp\_sess\_enter\_ts\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/unknown-service/jv_temp_sess_enter_ts_-3/) ##### Expiração ##### Função ##### Nome mp-priority85408 ##### Expiração ##### Função ##### Nome [jv\_temp\_sess\_pages\_count\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/unknown-service/jv_temp_sess_pages_count_-2/) ##### Expiração ##### Função ##### Nome [jv\_temp\_sess\_close\_time\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/unknown-service/jv_temp_sess_close_time_-2/) ##### Expiração ##### Função ##### Nome [jv\_temp\_visits\_count\_\*](https://cookiedatabase.org/cookie/unknown-service/jv_temp_visits_count_-2/) ##### Expiração ##### Função ##### Nome jv_sync_D4LbjyxrUr ##### Expiração ##### Função ##### Nome o-copyPasteStorage-expiration ##### Expiração ##### Função ##### Nome o-copyPasteStorage-version ##### Expiração ##### Função ##### Nome timestampInterval85408 ##### Expiração ##### Função ##### Nome wpr-hash ##### Expiração ##### Função ##### Nome jv_1f30b1f0_D4LbjyxrUr ##### Expiração ##### Função ##### Nome MyPopUps_token ##### Expiração ##### Função ##### Nome time85406 ##### Expiração ##### Função ##### Nome dayShowInterval85406 ##### Expiração ##### Função ##### Nome timestampInterval85406 ##### Expiração ##### Função ##### Nome sab_upsell_shown ##### Expiração ##### Função ##### Nome generateblocksPanels ##### Expiração ##### Função ##### Nome isSpectraFontAwesomeAPILoading ##### Expiração ##### Função ##### Nome visited ##### Expiração ##### Função ##### Nome uagSvgConfirmation ##### Expiração ##### Função ##### Nome database ##### Expiração ##### Função ##### Nome dayjoReactCharPalette ##### Expiração ##### Função ##### Nome __mpq_a36067b00a263cce0299cfd960e26ecf_ev ##### Expiração ##### Função ##### Nome ajs_user_id ##### Expiração ##### Função ##### Nome pdfjs.history ##### Expiração ##### Função ##### Nome ajs_anonymous_id ##### Expiração ##### Função ##### Nome prli_click_8 ##### Expiração ##### Função ##### Nome __stripe_mid ##### Expiração ##### Função ##### Nome prli_click_3 ##### Expiração ##### Função ##### Nome __stripe_sid ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_core::site::notifications ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_modules::analytics-4::conversion-events ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_modules::search-console::searchanalytics::153 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_modules::analytics-4::report::4d6b51e4d699641 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_modules::analytics-4::report::87cec562adde79d ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_core::user::tracking ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_modules::analytics-4::report::0b2a5d41fea04da ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_core::user::survey ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_modules::analytics-4::report::67da781625e08d7 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_modules::analytics-4::report::004ea2d57aa6b65 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_modules::adsense::notifications ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_modules::analytics-4::report::1acd48bda9eaad0 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.106.0_d07d24c3e988437c8566996c69446883_modules::analytics-4::report::70765c8c7ba7d57 ##### Expiração ##### Função ##### Nome __tt_embed__mounting ##### Expiração ##### Função ##### Nome __tt_embed__storage_test ##### Expiração ##### Função ##### Nome swpm_session ##### Expiração ##### Função ##### Nome wp-wpml_current_language ##### Expiração ##### Função ##### Nome wp-wpml_current_admin_language_d41d8cd98f00b204e9800998ecf8427e ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.108.0_582c7c144f9f7abbfd70189ed5608401_modules::analytics-4::report::8ac8ec3435a1148 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.108.0_582c7c144f9f7abbfd70189ed5608401_modules::analytics-4::report::e695d86a65633d1 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.108.0_582c7c144f9f7abbfd70189ed5608401_modules::search-console::searchanalytics::59e ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.110.0_582c7c144f9f7abbfd70189ed5608401_modules::analytics-4::report::6640f3f29cfe061 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.110.0_582c7c144f9f7abbfd70189ed5608401_modules::analytics-4::report::44d0d2fbc05ddf0 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.110.0_582c7c144f9f7abbfd70189ed5608401_modules::search-console::searchanalytics::0af ##### Expiração ##### Função ##### Nome edit_description ##### Expiração ##### Função ##### Nome wp-autosave-block-editor-post-47846 ##### Expiração ##### Função ##### Nome wp-autosave-block-editor-post-47848 ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-krqb7ckugp ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-95z0cb0yxb ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-803tlui8oi ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-j042jylrre ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-frwm2xrksl ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-fj42vucf99 ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-fj7gs031q6 ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-z1qxl7s2zn ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-9m1zg8p5wc ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-7seqacq2ol ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-5wrdzcmj90 ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-09kolaz9o0 ##### Expiração ##### Função ##### Nome gt-current-screen-academiadepacientes.com.br ##### Expiração ##### Função ##### Nome wp-autosave-block-editor-post-48357 ##### Expiração ##### Função ##### Nome settings-store ##### Expiração ##### Função ##### Nome general-data-store ##### Expiração ##### Função ##### Nome hst_ai_blocks_added ##### Expiração ##### Função ##### Nome onboarding-setup-store ##### Expiração ##### Função ##### Nome greeting_screen_visited_v1 ##### Expiração ##### Função ##### Nome hst_affiliate_blocks_added ##### Expiração ##### Função ##### Nome kodee_pro_banner_dismissed ##### Expiração ##### Função ##### Nome widget_opened_v1 ##### Expiração ##### Função ##### Nome wpconsent_preferences ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_webgl_support ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_pointer_data ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_scrolling_additional ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_referrer ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_token_ip_version ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_user_agent ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_mouse_moved ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_f_hash ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_page_hits ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_browser_supports_cookies ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_has_scrolled ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_cron_storage ##### Expiração ##### Função ##### Nome ct_bot_detector_form_exclusion ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_referrer_previous ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_event_token ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_headless ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_screen_info ##### Expiração ##### Função ##### Nome bot_detector_list_keys_pressed ##### Expiração ##### Função ##### Nome trigger-hosting-status-daily-shown-event ##### Expiração ##### Função ##### Nome trigger-domain-status-daily-shown-event ##### Expiração ##### Função ##### Nome __mpq_517e881edc2636e99a2ecf013d8134d3_pp ##### Expiração ##### Função ##### Nome wpcode_scroll_position ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-video-progress-s599wdduu1 ##### Expiração ##### Função ##### Nome __mpq_517e881edc2636e99a2ecf013d8134d3_ev ##### Expiração ##### Função ##### Nome wistia-viewer-preferences ##### Expiração ##### Função ##### Nome mailpoet_subscriber ##### Expiração ##### Função ##### Nome _clck ##### Expiração ##### Função ##### Nome mailpoet_page_view ##### Expiração ##### Função ##### Nome reclameaqui_extension_pin_discounts_summary ##### Expiração ##### Função ##### Nome iconify-count ##### Expiração ##### Função ##### Nome i18nextLng ##### Expiração ##### Função ##### Nome iconify2 ##### Expiração ##### Função ##### Nome iconify3 ##### Expiração ##### Função ##### Nome iconify-version ##### Expiração ##### Função ##### Nome AMP_unsent_bfac2ecc20 ##### Expiração ##### Função ##### Nome iconify1 ##### Expiração ##### Função ##### Nome iconify0 ##### Expiração ##### Função ##### Nome chatbot_input_message ##### Expiração ##### Função ##### Nome abj404_solution_REQUEST_URI ##### Expiração ##### Função ##### Nome abj404_solution_REQUEST_URI_UPDATE_URL ##### Expiração ##### Função ##### Nome wpEmojiSettingsSupports ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.176.0_582c7c144f9f7abbfd70189ed5608401_modules::analytics-4::report::8d991e4ecef0a52 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.176.0_582c7c144f9f7abbfd70189ed5608401_modules::search-console::searchanalytics::145 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.176.0_582c7c144f9f7abbfd70189ed5608401_modules::search-console::searchanalytics::9fa ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.176.0_582c7c144f9f7abbfd70189ed5608401_modules::analytics-4::report::d3b57f60d9ed2b9 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.176.0_582c7c144f9f7abbfd70189ed5608401_modules::search-console::searchanalytics::463 ##### Expiração ##### Função ##### Nome googlesitekit_1.176.0_582c7c144f9f7abbfd70189ed5608401_modules::analytics-4::report::deee824ca0773b7 ##### Expiração ##### Função ##### Nome PD_poll_11161195_10 ##### Expiração ##### Função ## 7. Ativação/desativação e exclusão de cookies Você pode usar seu navegador para excluir cookies automática ou manualmente. Você também pode especificar que determinados cookies não podem ser inseridos. Outra opção é alterar as configurações do navegador para que você receba uma mensagem sempre que um cookie for inserido. Para mais informações sobre essas opções, consulte as instruções na seção de ajuda do seu navegador. Observe que nosso site pode não funcionar corretamente se todos os cookies estiverem desativados. Se você excluir os cookies do seu navegador, eles serão inseridos novamente, após seu consentimento, quando você acessar nosso site novamente. ## 8. Seus direitos em relação aos dados pessoais Você tem os seguintes direitos em relação aos seus dados pessoais: - confirmação da existência do processamento; - acesso aos dados; - correção de dados incompletos, imprecisos ou desatualizados; - anonimização, bloqueio ou exclusão dos dados desnecessários, excessivos ou processados em desacordo com as disposições da Lei Geral de Proteção de Dados Pessoais (LGPD); - portabilidade dos dados para outro provedor de serviços ou produtos, mediante solicitação expressa, de acordo com os regulamentos da autoridade nacional, observando os segredos comerciais e industriais; - exclusão dos dados pessoais processados com o consentimento do titular, exceto nos casos previstos no art. 16 da Lei Geral de Proteção de Dados Pessoais (LGPD); - informações sobre entidades públicas e privadas com as quais o controlador compartilhou dados; - informações sobre a possibilidade de não fornecer consentimento e as consequências da rejeição. Para exercer esses direitos, fale conosco. Consulte os detalhes de contato na parte inferior desta política de cookies. Se tiver uma reclamação sobre como processamos seus dados, gostaríamos de ouvi-lo, mas você também tem o direito de enviar uma reclamação à Autoridade Nacional de Proteção de Dados (ANPD): Autoridade Nacional de Proteção de Dados Esplanada dos Ministérios, Bloco C, 2º andar, CEP 70297-400 – Brasília – DF. [Site](https://www.gov.br/anpd/pt-br/canais_atendimento/) ## 9. Detalhes de contato Em caso de dúvidas e/ou comentários sobre nossa política de cookies e esta declaração, fale conosco usando os seguintes dados de contato: Claudio Cordovil Rua Leopoldo Bulhões, 1480 Manguinhos Rio de Janeiro CEP: 21041-210 Brasil Site: E-mail: ccordovil@ex.comgmail.com Número de telefone: (21) 981464646 Esta política de cookies foi sincronizada com o [cookiedatabase.org](https://cookiedatabase.org/) em 30 de janeiro de 2026. --- ### [Forum](https://academiadepacientes.com.br/community/) **Published:** janeiro 24, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[wpforo\] --- ### [Membros](https://academiadepacientes.com.br/membros-2/) **Published:** janeiro 24, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil --- ### [Atividade](https://academiadepacientes.com.br/atividade-2/) **Published:** janeiro 24, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil --- ### [Membros](https://academiadepacientes.com.br/membros/) **Published:** janeiro 24, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil --- ### [Atividade](https://academiadepacientes.com.br/atividade/) **Published:** janeiro 24, 2023 **Author:** Cláudio Cordovil --- ### [Assine nossa newsletter!](https://academiadepacientes.com.br/assine-nossa-newsletter/) **Published:** dezembro 29, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** # Em breve! ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20575%20524%22%20width%3D%22575%22%20height%3D%22524%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22575%22%20height%3D%22524%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ## Digite seu email para receber grátis nossa newsletter ! Vem aí a *newsletter* do blog **Academia de Pacientes / 2030** com tudo que você precisa saber sobre doenças raras. Artigos científicos, comentários, notícias, e bate-papo com assinantes. Receba em sua caixa postal **gratuitamente** o nosso boletim noticioso semanal. **Sempre às terças-feiras!** ## Contagem regressiva para o lançamento da newsletter ! 0 Day : sep 0 Hour : sep 0 Minute : sep 0 Second --- ### [Definições](https://academiadepacientes.com.br/definicoes/) **Published:** outubro 15, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** --- ### [Sobre *](https://academiadepacientes.com.br/sobre-3/) **Published:** outubro 15, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** --- ### [Membros](https://academiadepacientes.com.br/assinante/) **Published:** setembro 15, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ## Adicione o texto do seu título aqui # Adicione o texto do seu título aquitttttt ## Adicione o texto do seu título aqui ## cade o texto ## Cadastre-se para receber conteúdo exclusivo! --- ### [Saber é poder !](https://academiadepacientes.com.br/inicio/) **Published:** agosto 29, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ## **Este ebook pode lhe surpreender!**\* ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20768%20480%22%20width%3D%22768%22%20height%3D%22480%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22768%22%20height%3D%22480%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- > Leitura obrigatória para **pessoas com DOENÇAS RARAS e/ou COM DEFICIÊNCIA** e/ou doenças crônicas e para aqueles interessados na promoção do direito à saúde PARA TODOS! --- Em um esforço para reduzir seus gastos, planos de saúde e sistemas públicos de saúde, como o SUS, têm utilizado a métrica dos **Anos de Vida Ajustados pela Qualidade** ([QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/)) para determinar a relação de ‘custo-benefício’ de medicamentos e tratamentos. Acontece que **os QALYs valorizam menos os tratamentos que prolongam a vida das pessoas com doenças raras, doenças crônicas e deficiências**. Em um relatório, agora por nós transformado em ebook (trecho), o Conselho Nacional sobre Deficiências dos EUA **encontrou evidências suficientes dos efeitos discriminatórios dos QALYs** que justificam as preocupações de associações de pacientes, bioeticistas, e defensores dos direitos das pessoas com deficiências sobre seu direito à saúde. --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20205%20206%22%20width%3D%22205%22%20height%3D%22206%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22205%22%20height%3D%22206%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ### “O NCD encontrou evidências de efeitos discriminatórios do QALY suficientes para gerar preocupação” **– National Council on Disability** --- **PARA RECEBER O EBOOK CLIQUE** [NESTE LINK](https://4d620012.sibforms.com/serve/MUIFADruxM4B9GApJYEntFhcupzZBRLDFFUHhTnyJD38UWT-HI2ngH4nKRMFlxYRMuMXPE-NzKqR8pXDr4NuuGodEOA_IAB11EMFO09ezXleapI0u_yYF9A0DMZ2rtKPjp0oeFFJvr6PdVwwvINTTicKwVJMRA335YSwH_99sZeIRPe_QIeQ5tdTubEOFE5qA85LdTxh-SHKLa3A)!!! --- ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20768%20512%22%20width%3D%22768%22%20height%3D%22512%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22768%22%20height%3D%22512%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) --- ## Por que você não pode deixar de ler? - **Um intenso debate ético ronda o [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) desde sua criação** - **Alternativas ao [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) pouco divulgadas são apresentadas** - **Linguagem clara dá acesso ao cálculo** --- ###### O ebook é trecho de publicação original reproduzido sob a diretriz da [Seção 107](https://www.law.cornell.edu/uscode/text/17/107) do Copyright Act de 1976. --- ### [ODS 5: Igualdade de gênero](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/ods-5-igualdade-de-genero/) **Published:** maio 27, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?w=1024) Imagem de [Tumisu](https://pixabay.com/pt/users/tumisu-148124/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=4677639) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=4677639) **A responsabilidade de cuidar de pessoas com doenças raras recai desproporcionalmente sobre as mulheres e, em particular, as mães, uma vez que as doenças raras afetam predominantemente crianças pequenas. Seu tempo e esforços para fornecer cuidados não remunerados e trabalho doméstico, bem como o fardo que isso representa para suas próprias carreiras e atividades (chegando a forçá-las a abandonar o emprego, com implicações muito diretas em seus rendimentos, pensões e pagamentos sociais futuros bem como a sua independência económica em geral), é frequentemente subestimada e não reconhecida.** Consagrado na Carta das Nações Unidas está o princípio da igualdade entre homens e mulheres. Infelizmente, a discriminação contra mulheres e meninas continua a ser uma questão que precisa de uma resposta severa. A investigação provou que as mulheres que vivem com uma doença rara enfrentam mais rejeição na procura de um diagnóstico e a sua dor é menos seriamente considerada do que a dos homens. Mas não só isso, quando um membro da família é afetado por uma doença rara, o papel de cuidador principal é mais frequentemente assumido pela mãe, levando a uma paralisação da vida profissional e induzindo a altos níveis de estresse, bem como desgaste físico e emocional. Ao lutar por tratamento oportuno, bem como por assistência social apropriada, o Comitê de ONGs para Doenças Raras visa capacitar mulheres e meninas em todos os lugares. Fonte: [NGO Committee for Rare Diseases ](https://www.ngocommitteerarediseases.org/common-goals/) ## Conheça o ODS 5 e suas metas A igualdade de gênero não é apenas um direito humano fundamental, mas a base necessária para a construção de um mundo pacífico, próspero e sustentável. O esforço de alcance do ODS 5 é transversal à toda Agenda 2030 e reflete a crescente evidência de que a igualdade de gênero tem efeitos multiplicadores no desenvolvimento sustentável. --- ### [Glossary](https://academiadepacientes.com.br/glossary-2/) **Published:** agosto 22, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** - [17ª CNS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/17a-cns/) - [Ação Direta de Inconstitucionalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/acao-direta-de-inconstitucionalidade/) - [Animes](https://academiadepacientes.com.br/glossary/animes/) - [Ataxia-telangiectasia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/ataxia-telangiectasia/) - [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) - [Biossimilares](https://academiadepacientes.com.br/glossary/biossimilares/) - [Cartel](https://academiadepacientes.com.br/glossary/cartel/) - [Comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/) - [Conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) - [Conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses-2/) - [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) - [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) - [Coorte](https://academiadepacientes.com.br/glossary/coorte/) - [Custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/) - [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) - [Dados longitudinais](https://academiadepacientes.com.br/glossary/dados-longitudinais/) - [Desfecho clínico](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfecho-clinico/) - [Desfecho em saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfecho-em-saude/) - [Desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) - [Disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/) - [Doenças genéticas recessivas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/doencas-geneticas-recessivas/) - [Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) - [Eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) - [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/) - [Evergreening](https://academiadepacientes.com.br/glossary/evergreening/) - [Exon skipping](https://academiadepacientes.com.br/glossary/exon-skipping/) - [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) - [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) - [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) - [G-BA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/g-ba/) - [Haute Autorité de Santé](https://academiadepacientes.com.br/glossary/haute-autorite-de-sante/) - [Hemoglobinúria paroxística noturna](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hemoglobinuria-paroxistica-noturna/) - [Hemólise](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hemolise/) - [Hub-and-spoke](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hub-and-spoke/) - [Iniquidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/iniquidade/) - [Lactato-desidrogenase](https://academiadepacientes.com.br/glossary/lactato-desidrogenase/) - [Limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) - [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) - [Morbidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/morbidade/) - [Mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) - [National Health Service](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-health-service/) - [National Institutes of Health](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-institutes-of-health/) - [NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/) - [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) - [Ontologia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/ontologia/) - [Ontologias](https://academiadepacientes.com.br/glossary/ontologias/) - [Pacto Federativo](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pacto-federativo/) - [Pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/) - [Prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) - [Programas de Benefícios de Medicamentos (PBM)](https://academiadepacientes.com.br/glossary/programas-de-beneficios-de-medicamentos-pbm/) - [Prova de conceito](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prova-de-conceito/) - [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) - [Quadros sindrômicos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/quadros-sindromicos/) - [Razão de custoefetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-de-custoefetividade-incremental/) - [Razão de custo-efetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/) - [Redes de Referência Européias](https://academiadepacientes.com.br/glossary/redes-europeias-de-referencia/) - [Reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) - [Referência e contra-referência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/referencia-e-contra-referencia/) - [Registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) - [Retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/) - [Revisão de escopo](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisao-de-escopo/) - [Revisões sistemáticas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisoes-sistematicas/) - [Sepse](https://academiadepacientes.com.br/glossary/sepse/) - [Sofisma](https://academiadepacientes.com.br/glossary/sofisma/) - [Stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) - [Tokenismo](https://academiadepacientes.com.br/glossary/tokenismo/) - [Tratamentos N-de-1](https://academiadepacientes.com.br/glossary/tratamentos-n-de-1/) - [Tromboendarcterectomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/tromboendarcterectomia/) - [Valor agregado](https://academiadepacientes.com.br/glossary/valor-agregado/) - [value for money](https://academiadepacientes.com.br/glossary/value-for-money/) - [Voto em separado (VTS)](https://academiadepacientes.com.br/glossary/voto-em-separado-vts/) --- ### [Dicionário de ATS](https://academiadepacientes.com.br/dicionario-de-ats/) **Published:** agosto 17, 2022 **Author:** Cláudio Cordovil --- ### [Política de Privacidade](https://academiadepacientes.com.br/cookie-policy-eu/) **Published:** outubro 17, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **Quem somos** O endereço do nosso site é: . **Comentários** Quando os visitantes deixam comentários no site, coletamos os dados mostrados no formulário de comentários, além do endereço de IP e de dados do navegador do visitante, para auxiliar na detecção de spam. Uma sequência anonimizada de caracteres criada a partir do seu e-mail (também chamada de hash) poderá ser enviada para o Gravatar para verificar se você usa o serviço. A política de privacidade do Gravatar está disponível aqui: https://automattic.com/privacy/. Depois da aprovação do seu comentário, a foto do seu perfil fica visível publicamente junto de seu comentário. **Mídia** Se você envia imagens para o site, evite enviar as que contenham dados de localização incorporados (EXIF GPS). Visitantes podem baixar estas imagens do site e extrair delas seus dados de localização. **Cookies** Ao deixar um comentário no site, você poderá optar por salvar seu nome, e-mail e site nos cookies. Isso visa seu conforto, assim você não precisará preencher seus dados novamente quando fizer outro comentário. Estes cookies duram um ano. Se você tem uma conta e acessa este site, um cookie temporário será criado para determinar se seu navegador aceita cookies. 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Isto não inclui nenhuns dados que somos obrigados a manter para propósitos administrativos, legais ou de segurança. **Para onde enviamos seus dados** Comentários de visitantes podem ser marcados por um serviço automático de detecção de spam. --- ### [Glossário](https://academiadepacientes.com.br/glossario/) **Published:** outubro 25, 2020 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** - [17ª CNS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/17a-cns/) - [Ação Direta de Inconstitucionalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/acao-direta-de-inconstitucionalidade/) - [Animes](https://academiadepacientes.com.br/glossary/animes/) - [Ataxia-telangiectasia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/ataxia-telangiectasia/) - [Avaliações de Tecnologias em Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/) - [Biossimilares](https://academiadepacientes.com.br/glossary/biossimilares/) - [Cartel](https://academiadepacientes.com.br/glossary/cartel/) - [Comorbidades](https://academiadepacientes.com.br/glossary/comorbidades/) - [Conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) - [Conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses-2/) - [Conitec](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conitec/) - [Conselho Nacional de Saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conselho-nacional-de-saude/) - [Coorte](https://academiadepacientes.com.br/glossary/coorte/) - [Custo de oportunidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-de-oportunidade/) - [Custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/custo-efetividade/) - [Dados longitudinais](https://academiadepacientes.com.br/glossary/dados-longitudinais/) - [Desfecho clínico](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfecho-clinico/) - [Desfecho em saúde](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfecho-em-saude/) - [Desfechos substitutos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/desfechos-substitutos/) - [Disposição a pagar](https://academiadepacientes.com.br/glossary/disposicao-de-pagar/) - [Doenças genéticas recessivas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/doencas-geneticas-recessivas/) - [Efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) - [Eficiência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eficiencia/) - [EQ-5D](https://academiadepacientes.com.br/glossary/eq-5d/) - [Evergreening](https://academiadepacientes.com.br/glossary/evergreening/) - [Exon skipping](https://academiadepacientes.com.br/glossary/exon-skipping/) - [Farmacoeconomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/farmaeconomia/) - [FDA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/fda/) - [Food and Drug Administration](https://academiadepacientes.com.br/glossary/food-and-drug-administration/) - [G-BA](https://academiadepacientes.com.br/glossary/g-ba/) - [Haute Autorité de Santé](https://academiadepacientes.com.br/glossary/haute-autorite-de-sante/) - [Hemoglobinúria paroxística noturna](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hemoglobinuria-paroxistica-noturna/) - [Hemólise](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hemolise/) - [Hub-and-spoke](https://academiadepacientes.com.br/glossary/hub-and-spoke/) - [Iniquidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/iniquidade/) - [Lactato-desidrogenase](https://academiadepacientes.com.br/glossary/lactato-desidrogenase/) - [Limiar de custo-efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/limiar-de-custo-efetividade/) - [Medicina Baseada em Evidências](https://academiadepacientes.com.br/glossary/medicina-baseada-em-evidencias/) - [Morbidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/morbidade/) - [Mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) - [National Health Service](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-health-service/) - [National Institutes of Health](https://academiadepacientes.com.br/glossary/national-institutes-of-health/) - [NATS](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nats/) - [NICE](https://academiadepacientes.com.br/glossary/nice/) - [Ontologia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/ontologia/) - [Ontologias](https://academiadepacientes.com.br/glossary/ontologias/) - [Pacto Federativo](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pacto-federativo/) - [Pipeline](https://academiadepacientes.com.br/glossary/pipeline/) - [Prevalência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prevalencia/) - [Programas de Benefícios de Medicamentos (PBM)](https://academiadepacientes.com.br/glossary/programas-de-beneficios-de-medicamentos-pbm/) - [Prova de conceito](https://academiadepacientes.com.br/glossary/prova-de-conceito/) - [QALY](https://academiadepacientes.com.br/glossary/qaly/) - [Quadros sindrômicos](https://academiadepacientes.com.br/glossary/quadros-sindromicos/) - [Razão de custoefetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-de-custoefetividade-incremental/) - [Razão de custo-efetividade incremental](https://academiadepacientes.com.br/glossary/razao-incremental-de-custo-efetividade/) - [Redes de Referência Européias](https://academiadepacientes.com.br/glossary/redes-europeias-de-referencia/) - [Reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) - [Referência e contra-referência](https://academiadepacientes.com.br/glossary/referencia-e-contra-referencia/) - [Registros](https://academiadepacientes.com.br/glossary/registros/) - [Retórica](https://academiadepacientes.com.br/glossary/retorica/) - [Revisão de escopo](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisao-de-escopo/) - [Revisões sistemáticas](https://academiadepacientes.com.br/glossary/revisoes-sistematicas/) - [Sepse](https://academiadepacientes.com.br/glossary/sepse/) - [Sofisma](https://academiadepacientes.com.br/glossary/sofisma/) - [Stakeholders](https://academiadepacientes.com.br/glossary/stakeholders/) - [Tokenismo](https://academiadepacientes.com.br/glossary/tokenismo/) - [Tratamentos N-de-1](https://academiadepacientes.com.br/glossary/tratamentos-n-de-1/) - [Tromboendarcterectomia](https://academiadepacientes.com.br/glossary/tromboendarcterectomia/) - [Valor agregado](https://academiadepacientes.com.br/glossary/valor-agregado/) - [value for money](https://academiadepacientes.com.br/glossary/value-for-money/) - [Voto em separado (VTS)](https://academiadepacientes.com.br/glossary/voto-em-separado-vts/) --- ### [ODS 3: Saúde e bem-estar](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/ods-3-saude-e-bem-estar/) **Published:** maio 27, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?w=1024)Imagem de [Juuucy](https://pixabay.com/pt/users/juuucy-16525009/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=5380651) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=5380651) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?w=150) **Atingir a cobertura universal de saúde requer atender às necessidades das pessoas com doenças raras, que precisam de mais e melhores medicamentos, diagnóstico adequado e cuidados ao longo da vida e apoio social, bem como acesso a tecnologias assistivas.** As Nações Unidas enfatizaram a necessidade de: - fim das mortes evitáveis ​​de recém-nascidos e crianças menores de cinco anos - fim da [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) evitável causada por doenças não transmissíveis - alcançar suporte de cobertura universal de saúde - pesquisa e desenvolvimento de medicamentos A carga das doenças raras é considerável, com cerca de 350 milhões de pessoas afetadas em todo o mundo. Isso está na mesma faixa que as doenças não transmissíveis principais e mais “visíveis”, como o diabetes. Ao lutar pelo direito ao diagnóstico e tratamento adequados dos doentes que vivem com uma doença rara, ajudamos não só a geração atual, mas também a futura, uma vez que a grande maioria das doenças raras são genéticas e, portanto, evitáveis, se forem investidos recursos uma maneira adequada. Fonte: [NGO Committee for Rare Diseases ](https://www.ngocommitteerarediseases.org/common-goals/) ## Conheça o ODS 3 e suas metas Apesar do progresso, as doenças crônicas, raras e aquelas resultantes de desastres continuam a ser os principais fatores que contribuem para a pobreza e para a privação dos mais vulneráveis. Atualmente, 63% de todas as mortes do mundo provêm de doenças não transmissíveis, principalmente cardiovasculares, respiratórias, câncer e diabetes. Estima-se que as perdas econômicas para os países de renda média e baixa provenientes destas doenças ultrapassaram US$ 7 trilhões até 2025. [Saiba mais](http://www.agenda2030.com.br/ods/3/) --- ### [Academia de Pacientes: doenças raras, direitos humanos e Agenda 2030](https://academiadepacientes.com.br/home-2/) **Published:** maio 14, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Excerpt:** Agenda Raras 2030 é um projeto voltado para doenças raras, que busca explorar as interfaces entre Saúde Pública, Direitos Humanos e Justiça Social à luz dos Objetivos do Desenvolvimento Sustentável (ODS) da Agenda 2030. **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?w=1024)Image by [Tumisu](https://pixabay.com/users/tumisu-148124/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=905562) from [Pixabay](https://pixabay.com/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=905562) **Academia de Pacientes continua a ser um projeto voltado para doenças raras, mas com um bônus.** Vamos buscar explorar as sinergias entre Saúde Pública, Direitos Humanos e Justiça Social, à luz dos Objetivos do Desenvolvimento Sustentável (ODS) da Agenda 2030. ###### “Não deixar ninguém para trás!” Promessa central da Agenda 2030 O mote para esta mudança foi a intenção de [Rare Diseases Europe](https://www.eurordis.org/) (Eurordis) e [Rare Diseases International](https://www.rarediseasesinternational.org/) de exortar os Estados-membro da [Organização das Nações Unidas](https://brasil.un.org/) (ONU) a aprovarem, na [Assembléia Geral da ONU](https://pt.wikipedia.org/wiki/Assembleia_Geral_das_Na%C3%A7%C3%B5es_Unidas), em setembro, **uma Resolução que reconheça os direitos específicos de pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares**. Trata-se de uma iniciativa na qual o Brasil tem papel central. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20300%20300%22%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22300%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Este é o símbolo da Agenda 2030. Uma roda colorida com17 elementos representando os 17 Objetivos do Desenvolvimento Sustentável A Agenda 2030 é um plano de ação para as pessoas, para o planeta e para a prosperidade, que foi aprovado pela ONU em 2015. Cento e noventa e dois países que a compõem se comprometeram a implementá-la até 2030. Ela é composta por 17 Objetivos de Desenvolvimento Sustentável (ODS) e 169 metas a eles relacionadas. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20600%20300%22%20width%3D%22600%22%20height%3D%22300%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22600%22%20height%3D%22300%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Estes são os 17 Objetivos do Desenvolvimento Sustentável a serem cumpridos até 2030 por 192 países. Entre estes 17 ODS, **nada menos do que oito são de especial interesse para as pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares**. É sobre eles que **Academia de Pacientes 2030** irá se debruçar. O resultado é uma nova maneira de olhar as necessidades destas pessoas e de lutar por seus direitos. Nosso foco serão estes oito ODS e seu impacto na vida das pessoas que vivem com doenças raras ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201200%20850%22%20width%3D%221200%22%20height%3D%22850%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221200%22%20height%3D%22850%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)E como mais de 90% das metas ligadas aos 17 ODS podem ser relacionadas a aspectos de direitos humanos, esta será uma variável presente em nossas análises. > ###### Estima-se que mais de 90% das 169 metas dos 17 ODS estejam incorporadas em tratados de direitos humanos. Assim, sem progresso na implementação desses tratados, 90% das metas de ODS não podem ser realizadas. ## O Brasil e a Agenda 2030 Ao sancionar o Plano Plurianual (PPA) da União, em dezembro de 2019, o presidente Jair Bolsonaro vetou a Agenda 2030 da ONU (Organização das Nações Unidas) para o período de 2020 a 2023. A Presidência afirmou, em nota, que a decisão se deu após manifestações de ordem técnica e jurídica que alegavam inconstitucionalidade na eventual sanção do PPA com a Agenda 2030. O texto diz que o governo federal não desconsidera a importância diplomática e política dos Objetivos do Desenvolvimento Sustentável da ONU, mas, ao inclui-los no PPA, embora sejam recomendações, adquiririam grau de obrigatoriedade jurídica, o que viola preceitos de aplicação de atos internacionais estabelecidos pela Constituição Federal. No entanto, a [Confederação Nacional de Municípios](https://www.cnm.org.br/) (CNM) abraçou a Agenda 2030 e seus 17 Objetivos de Desenvolvimento Sustentável [vêm sendo aplicados](http://ods.cnm.org.br/) no trabalho diário de governos locais e regionais em todo o País. Neste sentido, podemos destacar a [Mandala ODS](https://ods.cnm.org.br/mandala-municipal): um aplicativo disponibilizado aos gestores públicos municipais e à sociedade que possibilita diagnosticar, monitorar e avaliar o desempenho dos Municípios brasileiros quanto ao nível do alcance da Agenda 2030 e dos Objetivos de Desenvolvimento Sustentável (ODS). POSTS QUE INSPIRAM ESTA INICIATIVA - [Convocação por uma Resolução da Assembléia Geral das Nações Unidas](https://academiadepacientes.com.br/convocacao-por-uma-resolucao-da-assembleia-geral-das-nacoes-unidas/) - [Direitos Humanos e Doenças Raras na agenda da ONU](https://academiadepacientes.com.br/por-uma-resolucao-da-onu-que-promova-os-direitos-humanos-de-pessoas-que-vivem-com-doencas-raras/) - [Como se constrói uma Resolução da ONU](https://academiadepacientes.com.br/onu-quais-sao-os-passos-para-se-chegar-a-uma-resolucao/) - [O que não pode faltar na Resolução da ONU?](https://academiadepacientes.com.br/o-que-nao-pode-faltar-na-resolucao-da-onu/) #### Continue sua leitura clicando [aqui](https:/academiadepacientes.com.br/blog) --- ### [Member Directory](https://academiadepacientes.com.br/member-directory/) **Published:** junho 12, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[profilepress-member-directory id=”1″\] --- ### [My Account](https://academiadepacientes.com.br/account/) **Published:** junho 12, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[profilepress-my-account\] --- ### [My Profile](https://academiadepacientes.com.br/my-profile/) **Published:** junho 12, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[profilepress-user-profile id=”1″\] --- ### [Reset Password](https://academiadepacientes.com.br/reset-password/) **Published:** junho 12, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[profilepress-password-reset id=”1″\] --- ### [Sign Up](https://academiadepacientes.com.br/sign-up/) **Published:** junho 12, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[profilepress-registration id=”1″\] --- ### [Log In](https://academiadepacientes.com.br/log-in/) **Published:** junho 12, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** \[profilepress-login id=”1″\] --- ### [Tem novidade no ar!](https://academiadepacientes.com.br/tem-novidade-no-ar/) **Published:** junho 8, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ##### Apresentamos a você um novo projeto. ##### Dos mesmos criadores de ##### [Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br)! ## Agenda Raras 2030 ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20512%20512%22%20width%3D%22512%22%20height%3D%22512%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22512%22%20height%3D%22512%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Logotipo do projeto Agenda Raras 2030 > **Agenda Raras 2030 é um projeto voltado para doenças raras, que busca explorar as sinergias entre Saúde Pública, Direitos Humanos e Justiça Social, à luz dos Objetivos do Desenvolvimento Sustentável (ODS) da Agenda 2030.** O mote para sua criação foi a intenção de [Rare Diseases Europe](https://www.eurordis.org/) (Eurordis) e [Rare Diseases International](https://www.rarediseasesinternational.org/) de exortar os Estados-membro da Organização das Nações Unidas a aprovarem, na Assembléia Geral da ONU, em setembro, uma Resolução que reconheça os direitos específicos de pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares. Trata-se de uma iniciativa na qual o Brasil tem papel central. A Agenda 2030 é um plano de ação para as pessoas, para o planeta e para a prosperidade, que foi aprovado pela ONU em 2015. O Brasil e todos os 192 países que a compõem se comprometeram a implementá-la até 2030. Ela é composta por 17 Objetivos de Desenvolvimento Sustentável (ODS) e 169 metas a eles relacionadas. Entre estes 17 ODS, nada menos do que oito são de especial interesse para as pessoas que vivem com doenças raras e seus familiares. É sobre eles que a Agenda Raras 2030 irá se debruçar. O resultado é uma nova maneira de olhar as necessidades destas pessoas e de lutar por seus direitos. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201200%20850%22%20width%3D%221200%22%20height%3D%22850%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221200%22%20height%3D%22850%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E)Nosso foco serão estes oito ODS e seu impacto na vida das pessoas que vivem com doenças raras### Ficou curioso para conhecer este novo projeto? Então clica [aqui](http://doencasraras2030.com). Ou continue para o blog [Academia de Pacientes](https://academiadepacientes.com.br). --- ### [Convenção Internacional sobre a Eliminação de todas as Formas de Discriminação Racial](https://academiadepacientes.com.br/__trashed-13/) **Published:** junho 6, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Os Estados Partes na presente Convenção, Considerando que a Carta das Nações Unidas baseia-se em principios de dignidade e igualdade inerentes a todos os seres humanos, e que todos os Estados Membros comprometeram-se a tomar medidas separadas e conjuntas, em cooperação com a Organização, para a consecução de um dos propósitos das Nações Unidas que é promover e encorajar o respeito universal e observancia dos direitos humanos e liberdades fundamentais para todos, sem discriminação de raça, sexo, idioma ou religião. Considerando que a Declaração Universal dos Direitos do Homem proclama que todos os homens nascem livres e iguais em dignidade e direitos e que todo homem tem todos os direitos estabelecidos na mesma, sem distinção de qualquer espécie e principalmente de raça, cor ou origem nacional nacional, Considerando todos os homens são iguais perante a lei e têm o direito à igual proteção contra qualquer discriminação e contra qualquer incitamento à discriminação, Considerando que as Nações Unidas têm condenado o colonialismo e todas as práticas de segregação e discriminação a ele associados, em qualquer forma e onde quer que existam, e que a Declaração sobre a Conceção de Independência, a Partes e Povos Coloniais, de 14 de dezembro de 1960 (Resolução 1.514 (XV), da Assembléia Geral afirmou e proclamou solenemente a necessidade de levá-las a um fim rapido e incondicional, Considerando que a Declaração das Nações Unidas sobre eliminação de todas as formas de Discriminação Racial, de 20 de novembro de 1963, (Resolução 1.904 ( XVIII) da Assembléia-Geral), afima solemente a necessidade de eliminar rapidamente a discriminação racial através do mundo em todas as suas formas e manifestações e de assegurar a compreenção e o respeito à diginidade da pessoa humana, Convencidos de que qualquer doutrina de superioridade baseada em diferenças raciais é cientificamente falsa, moralmente condenável, socialmente injusta e perigosa, em que, não existe justificação para a discriminação racial, em teoria ou na prática, em lugar algum, Reafirmando que a discriminação entre os homens por motivos de raça, cor ou origem étnica é um obstáculo a relações aminstosas e pacíficas entre as nações e é capaz de disturbar a paz e a segurança entre povos e a harmonia de pessoas vivendo lado a lado até dentro de um mesmo Estado, Convencídos que a existência de barreiras raciais repugna os ideais de qualquer sociedade humana, Alarmados por manifestações de discriminação racial ainda em evidência em algumas áreas do mundo e por políticas governamentais baseadas em superioridade racial ou ódio, como as políticas de apartheid, segreção ou separação, Resolvidos a adotar todas as medidas necessárias para eliminar rapidamente a discriminação racial em, todas as suas formas e manifestações, e a prevenir e combater doutrinas e práticas raciais com o objetivo de promover o entendimento entre as raças e construir uma comunidade internacional livre de todas as formas de separação racial e discriminação racial, Levando em conta a Convenção sobre Discriminação nos Emprego e Ocupação adotada pela Organização internacional do Trabalho em 1958, e a Convenção contra discriminação no Ensino adotada pela Organização das Nações Unidas para Educação a Ciência em 1960, Desejosos de completar os princípios estabelecidos na Declaração das Naçõs unidas sobre a Eliminação de todas as formas de discriminação racial e assegurar o mais cedo possível a adoção de medidas práticas para esse fim, Acordaram no seguinte: PARTE I Artigo I 1\. Nesta Convenção, a expressão “discriminação racial” significará qualquer distinção, exclusão restrição ou preferência baseadas em raça, cor, descendência ou origem nacional ou etnica que tem por objetivo ou efeito anular ou restringir o reconhecimento, gozo ou exercício num mesmo plano,( em igualdade de condição), de direitos humanos e liberdades fundamentais no domínio político econômico, social, cultural ou em qualquer outro dominio de vida pública. 2\. Esta Convenção não se aplicará ás distinções, exclusões, restrições e preferências feitas por um Estado Parte nesta Convenção entre cidadãos e não cidadãos. 3\. Nada nesta Convenção poderá ser interpretado como afetando as disposições legais dos Estados Partes, relativas a nacionalidade, cidadania e naturalização, desde que tais disposições não discriminem contra qualquer nacionalidade particular. 4\. Não serão consideradas discriminação racial as medidas especiais tomadas com o único objetivo de assegurar progresso adequado de certos grupos raciais ou étnicos ou de indivíduos que necessitem da proteção que possa ser necessária para proporcionar a tais grupos ou indivíduos igual gozo ou exercício de direitos humanos e liberdades fundamentais, contando que, tais medidas não conduzam, em conseqüência, à manutenção de direitos separados para diferentes grupos raciais e não prossigam após terem sidos alcançados os seus objetivos. Artigo II 1\. Os Estados Partes condenam a discriminação racial e comprometem-se a adotar, por todos os meios apropriados e sem tardar uma política de eliminação da discriminação racial em todas as suas formas e de promoção de entendimento entre todas as raças e para esse fim: a) Cada Estado parte compromete-se a efetuar nenhum ato ou prática de discriminação racial contra pessoas, grupos de pessoas ou instituições e fazer com que todas as autoridades públicas nacionais ou locais, se conformem com esta obrigação; b) Cada Estado Parte compromete-se a não encorajar, defender ou apoiar a discriminação racial praticada por uma pessoa ou uma organização qualquer; c) Cada Estado Parte deverá tomar as medidas eficazes, a fim de rever as politicas governamentais nacionais e locais e para modificar, ab-rogar ou anular qualquer disposição regulamentar que tenha como objetivo criar a discriminação ou perpetrá-la onde já existir; d) Cada Estado Parte deverá, por todos os meios apropriados, inclusive se as circunstâncias o exigerem, as medidas legislativas, proibir e por fim, a discriminação racial praticadas por pessoa, por grupo ou das organizações; e) Cada Estado Parte compromete-se a favorecer, quando for o caso as organizações e movimentos multi-raciais e outros meios proprios a eliminar as barreiras entre as raças e a desecorajar o que tende a fortalecer a divisão racial. 2\) Os Estados Partes tomarão, se as circunstâncias o exigirem, nos campos social, econômico, cultural e outros, as medidas especiais e concretas para assegurar como convier o desenvolvimento ou a proteção de certos grupos raciais ou de indivíduos pertencentes a estes grupos com o objetivo de garantir-lhes, em condições de igualdade, o pleno exercício dos direitos do homem e das liberdades fundamentais. Essas medidas não deverão, em caso algum, ter a finalidade de manter direitos grupos raciais, depois de alcançados os objetivos em razão dos quais foram tomadas. Artigo III Os Estados Partes especialmente condenam a segregação racial e o apartheid e comprometem-se a proibir e a eliminar nos territórios sob sua jurisdição todas as práticas dessa natureza. Artigo IV Os Estados partes conenam toda propaganda e todas as organizações que se inspirem em idéias ou teorias baseadas na superioridade de uma raça ou de um grupo de pessoas de uma certa cor ou de uma certa origem ética ou que pretendem justificar ou encorajar qualquer forma de odio e de discriminação raciais e comprometem-se a adotar imediatamente medidas positivas destinadas a eliminar qualquer incitação a uma tal discriminação, ou quaisquer atos de discriminação com este objetivo tendo em vista os princípios formulados na Declaração universal dos direitos do homem e os direitos expressamente enunciados no artigo 5 da presente convenção, eles se comprometem principalmente: a) a declarar delitos puníveis por lei, qualquer difusão de idéias baseadas na superioridade ou ódio raciais, qualquer incitamento à discriminação racial, assim como quaisquer atos de violência ou provocação a tais atos, dirigidos contra qualquer raça ou qualquer grupo de pessoas de outra cor ou de outra origem técnica, como tambem qualquer assistência prestada a atividades racistas, incluive seu financiamento; b) a declarar ilegais e a proibir as organizações assim como as atividades de propaganda organizada e qualquer outro tipo de atividade de propaganda que incitar a discriminação racial e que a encorajar e a declara delito punivel por lei a participação nestas organizações ou nestas atividades. c) a não permitir as autoridades públicas nem ás instituições públcias nacionais ou locais, o incitamento ou encorajamento à discriminação racial. Artigo V De conformidade com as obrigações fundamentais enunciadas no artigo 2, Os Estados Partes comprometem-se a proibir e a eliminar a discriminação racial em todas suas formas e a garantir o direito de cada uma à igualdade perante a lei sem distinção de raça , de cor ou de origem nacional ou étnica, principalmente no gozo dos seguintes direitos: a) direito a um tratamento igual perante os tribunais ou qualquer outro orgão que administre justiça; b) direito a segurança da pessoa ou à proteção do Estado contra violência ou ou lesão corporal cometida que por funcionários de Governo, quer por qualquer individúo, grupo ou instituição. c) direitos políticos principalemnte direito de participar às eleições – de votar e ser votado – conforme o sistema de sufrágio universal e igual direito de tomar parte no Governo, assim como na direção dos assuntos públicos, em qualquer grau e o direito de acesso em igualdade de condições, às funções públicas. d) Outros direitos civis, principalmente, i) direito de circular livremente e de escolher residência dentro das fronteiras do Estado; ii) direito de deixar qualquer pais, inclusive o seu, e de voltar a seu país; iii) direito de uma nacionalidade; iv) direito de casar-se e escolher o cônjuge; v) direito de qualquer pessoa, tanto individualmente como em conjunto, à propriedade; vi) direito de herda; vii) direito à liberdade de pensamento, de consciência e de religião; viii) direito à liberdade de opinião e de expressão; ix) direito à liberdade de reunião e de associação pacífica; e) direitos econômicos, sociais culturais, principalmente: i) direitos ao trabalho, a livre escolha de seu trabalho, a condições equitativas e satisfatórias de trabalho à proteção contra o desemprego, a um salário igual para um trabalho igual, a uma remuneração equitativa e satisfatória; ii) direito de fundar sindicatos e a eles se filiar; iii) direito à habitação; iv) direito à saúde pública, a tratamento médico, à previdência social e aos serviços sociais; v) direito a educação e à formação profissional; vi) direito a igual participação das atividades culturais; f) direito de acesso a todos os lugares e serviços destinados ao uso do publico, tais como, meios de transporte hotéis, restaurantes, cafés, espetáculos e parques. Artigo VI Os Estados Partes assegurarão a qualquer pessoa que estiver sob sua jurisdição, proteção e recursos efetivos perante os tribunais nacionais e outros órgãos do Estado competentes, contra quaisquer atos de discriminação racial que, contraviamente à presente Convenção, violarem seus direitos individuais e suas liberdades fundamentais, assim como o direito de pedir a esses tribunais uma satisfação ou repartição justa e adequada por qualquer dano de que foi vitima em decorrência de tal discriminação. Artigo VII Os Estados Partes, comprometem-se a tomar as medidas imediatas e eficazes, principalmente no campo de ensino, educação, da cultura e da informação, para lutar contra os preconceitos que levem à discriminação racial e para promover o entendimento, a tolerância e a amizade entre nações e grupos raciais e éticos assim como para propagar ao objetivo e princípios da Carta das Nações Unidas da Declaração Universal dos Direitos do Homem, da Declaração das Nações Unidas sobre a eliminação de todas as formas de discriminação racial e da presente Convenção. PARTE II Artigo VIII 1\. Será estabelecido um Comitê para a eliminação da discriminação racial (doravante denominado “o Comitê) composto de 18 peritos conhecidos para sua alta moralidade e conhecida imparcialidade, que serão eleitos pelos Estados Membros dentre seus nacionais e que atuarão a título individual, levando-se em conta uma repartição geográfica equitativa e a representação das formas diversas de civilização assim como dos principais sistemas jurídicos. 2\. Os Membros do Comite serão eleitos em escrutínio secreto de uma lista de candidatos designados pelos Estados Partes, Cada Estado Parte poderá designar um candidato escolhido dentre seus nacionais. 3\. A primeira eleição será realizada seis meses após a data da entrada em vigor da presente Convenção. Três meses pelo menos antes de cada eleição, o Secretário Geral das Nações Unidas enviará uma Carta aos Estados Partes para convidá-los a apresentar suas candidaturas no prazo de dois meses. O Secretário Geral elaborará uma lista por ordem alfabética, de todos os candidatos assim nomeados com indicação dos Estados partes que os nomearam, e a comunicará aos Estados Partes. 4\. Os membros do Comitê serão eleitos durante uma reunião dos Estados Partes convocada pelo Secretário Geral das Nações Unidas. Nessa reunião, em que o quorum será alcançado com dois terços dos Estados Partes, serão elitos membros do Comitê, os candidatos que obtiverem o maior número de votos e a maioria absoluta de votos dos representantes dos Estados Partes presentes e votantes. 5\. a) Os membros do Comitê serão eleitos por um período de quatro anos. Entretanto, o mandato de nove dos membros eleitos na primeira eleição, expirará ao fim de dois anos; logo após a primeira eleição os nomes desses nove membros serão escolhidos, por sorteio, pelo Presidente do Comitê. b) Para preencher as vagas fortuítas, o Estado Parte, cujo perito deixou de exercer suas funções de membro do Comitê, nomeará outro períto dentre seus nacionais, sob reserva da aprovação do Comitê. 6\. Os Estados Partes serão responsáveis pelas despesas dos membros do Comitê para o período em que estes desempenharem funções no Comitê. Artigo IX 1\. Os Estados Partes comprometem-se a apresentar ao Secretário Geral para exame do Comitê, um relatório sobre as medidas legislativas, judiciárias, administrativas ou outras que tomarem para tornarem efetivas as disposições da presente Convenção: a) dentro do prazo de um ano a partir da entrada em vigor da Convenção, para cada Estado interessado no que lhe diz respeito, e posteriomente, cada dois anos, e toda vez que o Comitê o solicitar. O Comitê poderá solicitar informações complementares aos Estados Partes. 2\. O Comitê submeterá anualmente à Assembléia Geral, um relatório sobre suas atividades e poderá fazer sugestões e recomedações de ordem geral baseadas no exame dos relatórios e das informaçõe recebidas dos Estados Partes. Levará estas sugestões e recomendações de ordem geral ao conhecimento da Assembleia Geral, e se as houver juntamente com as observações dos Estados Partes. Artigo X 1\. O Comitê adotará seu regulamento interno. 2\. O Comitê alegerá sua mesa por um período de dois anos. 3\. O Secretário Geral da Organização das Nações Unidas foi necessários serviços de Secretaria ao Comitê. 4\. O Comitê reunir-se-à normalmente na Sede das Nações Unidas. Artigo XI 1\. Se um Estado Parte Julgar que outro Estado igualmente Parte não aplica as disposições da presente Covenção poderá chamar a atenção do Comitê sobre a questão. O Comitê transmitirá, então, a comunicação ao Estado Parte interessado. Num prazo de três meses, o Estado destinatário submeterá ao Comitê as explicações ou declarações por escrito, a fim de esclarecer a questão e indicar as medidas corretivas que por acaso tenham sido tomadas pelo referido Estado. 2\. Se, dentro de um prazo de seis meses a partir da data do recebimento da comunicação original pelo Estado destinatário a questão não foi resolvida a contento dos dois Estados, por meio de negociações bilaterais ou por qualquer outro processo que estiver a sua disposição, tanto um como o outro terão o direito de submetê-la novamente ao Comitê, endereçando uma notificação ao Comitê assim como ao outro Estado interessado. 3\. O Comitê só poderá tomar conhecimento de uma questão, de acordo com o parágrafo 2 do presente artigo, após ter constatado que todos os recursos internos disponíveis foram interpostos ou esgotados, de conformidade com os princípios do direito internacional geralmente reconhecidos. Esta regra não se aplicará se os procedimentos de recurso excederem prazos razoáveis. 4\. Em qualquer questão que lhe for submetida, Comitê poderá solicitar aos Estados-Partes presentes que lhe forneçam quaisquer informações complementares pertinentes. 5\. Quando o Comitê examinar uma questão conforme o presente Artigo os Estados Partes interessados terão o direito de nomear um representante que participará sem direito de voto dos trabalhos no Comitê durante todos os debates. Artigo XII 1\. a) Depois que o Comitê obtiver e consultar as informações que julgar necessárias, o Presidente nomeará uma Comissão de Conciliação ad hoc (doravante denominada “ A Comissão”, composta de 5 pessoas que poderão ser ou não membros do Comitê. Os membros serão nomeados com o consentimento pleno e unânime das partes na controvérsia e a Comissão fará seus bons ofícios a disposição dos Estados presentes, com o objetivo de chegar a uma solução amigável da questão, baseada no respeito à presente Convenção. b) Se os Estados Partes na controvérsia não chegarem a um entendimento em relação a toda ou parte da composição da Comissão num prazo de três meses os membros da Comissão que não tiverem o assentimento do Estados Partes, na controvérsia serão eleitos por escrutinio secreto entre os membros de dois terços dos membros do Comitê. 2\. Os membros da Comissão atuarão a título individual. Não deverão ser nacionais de um dos Estados Partes na controvérsia nem de um Estado que não seja parte da presente Convenção. 3\. A Comissão elegerá seu Presidente e adotará seu regimento interno. 4\. A Comissão reunir-se-a normalmente na sede nas Nações Unidas em qualquer outro lugar apropriado que a Comissão determinar. 5\. O Secretariado previsto no parágrafo 3 do artigo 10 prestará igualmente seus serviços à Comissão cada ver que uma controvérsia entre os Estados Partes provocar sua formação. 6\. Todas as despesas dos membros da Comissão serão divididos igualmente entre os Estados Partes na controvérsia baseadas num cálculo estimativo feito pelo Secretário-Geral. 7\. O Secretário Geral ficará autorizado a pagar, se for necessário, as despesas dos membros da Comissão, antes que o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) seja efetuado pelos Estados Partes na controvérsia, de conformidade com o parágrafo 6 do presente artigo. 8\. As informações obtidas e confrotadas pelo Comitê serão postas à disposição da Comissão, e a Comissão poderá solicitar aos Estados interessados sde lhe fornecer qualquer informação complementar pertinente. Artigo XIII 1\. Após haver estudado a questão sob todos os seus aspectos, a Comissão preparará e submeterá ao Presidente do Comitê um relatório com as conclusões sobre todas ass questões de fato relativas à controvérsia entre as partes e as recomendações que julgar oportunas a fim de chegar a uma solução amistosa da controvérsia. 2\. O Presidente do Comitê trasmitirá o relatório da Comissão a cada um dos Estados Partes na controvèrsia. Os referidos Estados comunicarão ao Presidente do Comitê num prazo de três meses se aceitam ou não, as recomendações contidas no relatório da Comissão. 3\. Expirado o prazo previsto no paragrafo 2º do presente artigo, o Presidente do Comitê comunicará o Relatório da Comissão e as declarações dos Estados Partes interessadas aos outros Estados Parte na Comissão. Artigo XIV 1\. Todo o Estado parte poderá declarar e qualquer momento que reconhece a competência do Comitê para receber e examinar comunicações de indivíduos sob sua jurisdição que se consideram vítimas de uma violação pelo referido Estado Parte de qualquer um dos direitos enunciados na presente Convenção. O Comitê não receberá qualquer comunicaçõa de um Estado Parte que não houver feito tal declaração. 2\. Qualquer Estado parte que fizer uma declaração de conformidade com o parágrafo do presente artigo, poderá criar ou designar um órgão dentro de sua ordem jurídica nacional, que terá competência para receber e examinar as petições de pessoas ou grupos de pessoas sob sua jurisdição que alegarem ser vitimas de uma violação de qualquer um dos direitos enunciados na presente Convenção e que esgotaram os outros recursos locais disponíveis. 3\. A declaração feita de conformidade com o parágrafo 1 do presente artigo e o nome de qualquer órgão criado ou designado pelo Estado Parte interessado consoante o parágrafo 2 do presente artigo será depositado pelo Estado Parte interessado junto ao Secretário Geral das Nações Unidas que remeterá cópias aos outros Estados Partes. A declaração poderá ser retirada a qualquer momento mediante notificação ao Secretário Geral mas esta retirada não prejudicará as comunicações que já estiverem sendo estudadas pelo Comitê. 4\. O órgão criado ou designado de conformidade com o parágrafo 2 do presente artigo, deverá manter um registro de petições e cópias autenticada do registro serão depositadas anualmente por canais apropriados junto ao Secretário Geral das Nações Unidas, no entendimento que o conteúdo dessas cópias não será divulgado ao público. 5\. Se não obtiver repartição satisfatória do órgão criado ou designado de conformidade com o parágrafo 2 do presente artigo, o peticionário terá o direito de levar a questão ao Comitê dentro de seis meses. 6\. a) O Comitê levará, a título confidencial, qualquer comunicação que lhe tenha sido endereçada, ao conhecimento do Estado Parte que, pretensamente houver violado qualquer das disposições desta Convenção, mas a identidade da pessoa ou dos grupos de pessoas não poderá ser revelada sem o consentimento expresso da referida pessoa ou grupos de pessoas. O Comitê não receberá comunicações anônimas. b) Nos três meses seguintes, o referido Estado submeterá, por escrito ao Comitê, as explicações ou recomendações que esclarecem a questão e indicará as medidas corretivas que por acaso houver adotado. 7\. a) O Comitê examinará as comunmicações, à luz de todas as informações que forem submetidas pelo Estado parte interessado e pelo peticionário. O Comitê so examinará uma comunicação de peticionário após ter-se assegurado que este esgotou todos os recursos internos disponíveis. Entretanto, esta regra não se aplicará se os processos de recurso excederem prazos razoáveis. b) O Comitê remeterá suas sugestões e recomedações eventuais, ao Estado Parte interessado e ao peticionário. 8\. O Comitê incluirá em seu relatório anual um resumo destas comunicações, se for necessário, um resumo das explicações e declarações dos Estados Partes interessados assim como suas próprias sugestões e recomedações. 9\. O Comitê somente terá competência para exercer as funções previstas neste artigo se pelo menos dez Estados Partes nesta Convenção estiverem obrigados por declarações feitas de conformidade com o parágrafo deste artigo. Artigo XV 1\. Enquanto não forem atingidos os objetivos da resolução 1.514 (XV) da Assembléia Geral de 14 de dezembro de 1960, relativa à Declaração sobro a concessão da independência dos países e povos coloniais, as disposições da presente convenção não restringirão de maneira alguma o direito de petição concedida aos povos por outros instrumentos internacionais ou pela Organização das Nações Unidas e suas agências especializadas. 2\. a) O Comitê constituído de conformidade com o parágrafo 1 do artigo 8 desta Convenção receberá cópia das petições provenientes dos órgãos das Nações Unidas que se encarregarem de questões diretamente relacionadas com os principios e objetivos da presente Convenção e expressará sua opinião e formulará recomedações sobre petições recebidas quando examinar as petições recebidas dos habitantes dos territórios sob tutela ou não autônomo ou de qualquer outro território a que se aplicar a resolução 1514 (XV) da Assembléia Geral, relacionadas a questões tratadas pela presente Convenção e que forem submetidas a esses órgãos. b) O Comitê receberá dos órgãos competentes da Organização das Nações Unidas cópia dos relatários sobre medidas de ordem legislativa judiciária, administrativa ou outra diretamente relacionada com os princípios e objetivos da presente Convenção que as Potências Administradoras tiverem aplicado nos territórios mencionados na alinea “a” do presente parágrafo e expressará sua opinião e fará recomendações a esses órgãos. 3\. O Comitê incluirá em seu relatório à Assembléia um resumo das petições e relatários que houver recebido de órgãos das Nações Unidas e as opiniões e recomendações que houver proferido sobre tais petições e relatórios. 4\. O Comitê solicitará ao Secretário Geral das Nações Unidas qualquer informação relacionada com os objetivos da presente Convenção que este dispuser sobre os territórios mencionados no parágrafo 2 (a) do presente artigo. Artigo XVI As disposições desta Convenção relativas a solução das controvérsias ou queixas serão aplicadas sem prejuízo de outros processos para solução de controvérsias e queixas no campo da discriminação previstos nos intrumentos constitutivos das Nações Unidas e suas agências especializadas, e não excluirá a possibilidade dos Estados partes recomendarem aos outros, processos para a solução de uma controvérsia de conformidade com os acordos internacionais ou especiais que os ligarem. Terceira Parte Artigo XVII 1\. A presente Convenção ficará aberta à assinatura de todo Estado Membro da Organização das Nações Unidas ou membro de qualquer uma de suas agências especializadas, de qualquer Estado parte no Estatuto da Côrte Internacional de Justiça, assim como de qualquer outro Estado convidado pela Assembléia-Geral da Organização das Nações Unidas a torna-se parte na presente Convenção. 2\. A presente Convenção ficará sujeita à ratificação e os instrumentos de ratificação serão depositados junto ao Secretário Geral das Nações Unidas. Artigo XVIII 1\. A presente Convenção ficará aberta a adesão de qualquer Estado mencionado no parágrafo 1º do artigo 17. 2\. A adesão será efetuada pelo depósito de instrumento de adesão junto ao Secretário Geral das Nações Unidas. Artigo XIX 1\. Esta convenção entrará em vigor no trigéssimo dia após a data do deposito junto ao Secretário Geral das Nações Unidas do vigésimo sétimo instrumento de ratificação ou adesão. 2\. Para cada Estado que ratificar a presente Convenção ou a ele aderir após o depósito do vigésimo sétimo instrumento de ratificação ou adesão esta Convenção entrará em vigor no trigésimo dia após o depósito de seu instrumento de ratificação ou adesão. Artigo XX 1\. O Secretário Geral das Nações Unidas receberá e enviará, a todos os Estados que forem ou vierem a torna-se partes desta Convenção, as reservas feitas pelos Estados no momento da ratificação ou adesão. Qualquer Estado que objetar a essas reservas, deverá notificar ao Secretário Geral dentro de noventa dias da data da referida comunicação, que não aceita. 2\. Não será permitida uma reserva incompatível com o objeto e o escopo desta Convenção nem uma reserva cujo efeito seria a de impedir o funcionamento de qualquer dos órgãos previstos nesta Convenção. Uma reserva será considerada incompatível ou impeditiva se a ela objetarerm ao menos dois terços dos Estados partes nesta Convenção. 3\. As reservas poderão ser retiradas a qualquer momento por uma notificação endereçada com esse objetivo ao Secretário Geral. Tal notificação surgirá efeito na data de seu recebimento. Artigo XXI Qualquer Estado parte poderá denunciar esta Convenção mediante notificação escrita endereçada ao Secretário Geral da Organização das Nações Unidas. A denúncia surtirá efeito um ano após data do recebimento da notificação pelo Secretário Geral. Artigo XXI Qualquer Controvérsia entre dois ou mais Estados Parte relativa a interpretação ou aplicação desta Convenção que não for resolvida por negociações ou pelos processos previstos expressamente nesta Convenção, será o pedido de qualquer das Partes na controvérsia. Submetida à decisão da Côrte Internacional de Justiça a não ser que os litigantes concordem em outro meio de solução. Artigo XXII Qualquer Controvérsia entre dois ou mais Estados Partes relativa à interpretação ou aplicação desta Convenção, que não for resolvida por negociações ou pelos processos previstos expressamente nesta Convenção será, pedido de qualquer das Partes na controvérsia, submetida à decisão da Côrte Internacional de Justiça a não ser que os litigantes concordem em outro meio de solução. Artigo XXIII 1\. Qualquer Estado Parte poderá formular a qualquer momento um pedido de revisão da presente Convenção, mediante notificação escrita endereçada ao Secretário Geral das Nações Unidas. 2\. A Assembléia-Geral decidirá a respeito das medidas a serem tomadas, caso for necessário, sobre o pedido. Artigo XXIV O Secretário Geral da Organização das Nações Unidas comunicará a todos os Estados mencionados no parágrafo 1º do artigo 17 desta Convenção. a) as assinaturas e os depósitos de instrumentos de ratificação e de adesão de conformidade com os artigos 17 e 18; b) a data em que a presente Convenção entrar em vigor, de conformidade com o artigo 19; c) as comunicações e declarações recebidas de conformidade com os artigos 14, 20 e 23. d) as denúncias feitas de conformidade com o artigo 21. Artigo XXV 1\. Esta Conveção, cujos textos em chinês, espanhol, inglês e russo são igualmente autênticos será depositada nos arquivos das Nações Unidas. 2\. O Secretário Geral das Nações Unidas enviará cópias autenticadas desta Convenção a todos os Estados pertencentes a qualquer uma das categorias mencionadas no parágrafo 1º do artigo 17. Em fé do que os abaixos assinados devidamente autorizados por seus Governos assinaram a presente Conveção que foi aberta a assinatura em Nova York a 7 de março de 1966. --- ### [Convenção sobre a Eliminação de Todas as Formas de Discriminação contra a Mulher](https://academiadepacientes.com.br/__trashed-12/) **Published:** junho 6, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Os Estados Partes na presente convenção, CONSIDERANDO que a Carta das Nações Unidas reafirma a fé nos direitos fundamentais do homem, na dignidade e no valor da pessoa humana e na igualdade de direitos do homem e da mulher, CONSIDERANDO que a Declaração Universal dos Direitos Humanos reafirma o princípio da não-discriminação e proclama que todos os seres humanos nascem livres e iguais em dignidade e direitos e que toda pessoa pode invocar todos os direitos e liberdades proclamados nessa Declaração, sem distinção alguma, inclusive de sexo, CONSIDERANDO que os Estados Partes nas Convenções Internacionais sobre Direitos Humanos tem a obrigação de garantir ao homem e à mulher a igualdade de gozo de todos os direitos econômicos, sociais, culturais, civis e políticos, OBSEVANDO as convenções internacionais concluídas sob os auspícios das Nações Unidas e dos organismos especializados em favor da igualdade de direitos entre o homem e a mulher, OBSERVANDO, ainda, as resoluções, declarações e recomendações aprovadas pelas Nações Unidas e pelas Agências Especializadas para favorecer a igualdade de direitos entre o homem e a mulher, PREOCUPADOS, contudo, com o fato de que, apesar destes diversos instrumentos, a mulher continue sendo objeto de grandes discriminações, RELEMBRANDO que a discriminação contra a mulher viola os princípios da igualdade de direitos e do respeito da dignidade humana, dificulta a participação da mulher, nas mesmas condições que o homem, na vida política, social, econômica e cultural de seu país, constitui um obstáculo ao aumento do bem-estar da sociedade e da família e dificulta o pleno desenvolvimento das potencialidades da mulher para prestar serviço a seu país e à humanidade, PREOCUPADOS com o fato de que, em situações de pobreza, a mulher tem um acesso mínimo à alimentação, à saúde, à educação, à capacitação e às oportunidades de emprego, assim como à satisfação de outras necessidades, CONVENCIDOS de que o estabelecimento da Nova Ordem Econômica Internacional baseada na eqüidade e na justiça contribuirá significativamente para a promoção da igualdade entre o homem e a mulher, SALIENTANDO que a eliminação do *apartheid*, de todas as formas de racismo, discriminação racial, colonialismo, neocolonialismo, agressão, ocupação estrangeira e dominação e interferência nos assuntos internos dos Estados é essencial para o pleno exercício dos direitos do homem e da mulher, AFIRMANDO que o fortalecimento da paz e da segurança internacionais, o alívio da tensão internacional, a cooperação mútua entre todos os Estados, independentemente de seus sistemas econômicos e sociais, o desarmamento geral e completo, e em particular o desarmamento nuclear sob um estrito e efetivo controle internacional, a afirmação dos princípios de justiça, igualdade e proveito mútuo nas relações entre países e a realização do direito dos povos submetidos a dominação colonial e estrangeira e a ocupação estrangeira, à autodeterminação e independência, bem como o respeito da soberania nacional e da integridade territorial, promoverão o progresso e o desenvolvimento sociais, e, em conseqüência, contribuirão para a realização da plena igualdade entre o homem e a mulher, CONVENCIDOS de que a participação máxima da mulher, em igualdade de condições com o homem, em todos os campos, é indispensável para o desenvolvimento pleno e completo de um país, o bem-estar do mundo e a causa da paz, TENDO presente a grande contribuição da mulher ao bem-estar da família e ao desenvolvimento da sociedade, até agora não plenamente reconhecida, a importância social da maternidade e a função dos pais na família e na educação dos filhos, e conscientes de que o papel da mulher na procriação não deve ser causa de discriminação mas sim que a educação dos filhos exige a responsabilidade compartilhada entre homens e mulheres e a sociedade como um conjunto, RECONHECENDO que para alcançar a plena igualdade entre o homem e a mulher é necessário modificar o papel tradicional tanto do homem como da mulher na sociedade e na família, RESOLVIDOS a aplicar os princípios enunciados na Declaração sobre a Eliminação da Discriminação contra a Mulher e, para isto, a adotar as medidas necessárias a fim de suprimir essa discriminação em todas as suas formas e manifestações, CONCORDARAM no seguinte: PARTE I Artigo 1o Para os fins da presente Convenção, a expressão “discriminação contra a mulher” significará toda a distinção, exclusão ou restrição baseada no sexo e que tenha por objeto ou resultado prejudicar ou anular o reconhecimento, gozo ou exercício pela mulher, independentemente de seu estado civil, com base na igualdade do homem e da mulher, dos direitos humanos e liberdades fundamentais nos campos político, econômico, social, cultural e civil ou em qualquer outro campo. Artigo 2o Os Estados Partes condenam a discriminação contra a mulher em todas as suas formas, concordam em seguir, por todos os meios apropriados e sem dilações, uma política destinada a eliminar a discriminação contra a mulher, e com tal objetivo se comprometem a: a) Consagrar, se ainda não o tiverem feito, em suas constituições nacionais ou em outra legislação apropriada o princípio da igualdade do homem e da mulher e assegurar por lei outros meios apropriados a realização prática desse princípio; b) Adotar medidas adequadas, legislativas e de outro caráter, com as sanções cabíveis e que proíbam toda discriminação contra a mulher; c) Estabelecer a proteção jurídica dos direitos da mulher numa base de igualdade com os do homem e garantir, por meio dos tribunais nacionais competentes e de outras instituições públicas, a proteção efetiva da mulher contra todo ato de discriminação; d) Abster-se de incorrer em todo ato ou prática de discriminação contra a mulher e zelar para que as autoridades e instituições públicas atuem em conformidade com esta obrigação; e) Tomar as medidas apropriadas para eliminar a discriminação contra a mulher praticada por qualquer pessoa, organização ou empresa; f) Adotar todas as medidas adequadas, inclusive de caráter legislativo, para modificar ou derrogar leis, regulamentos, usos e práticas que constituam discriminação contra a mulher; g) Derrogar todas as disposições penais nacionais que constituam discriminação contra a mulher. Artigo 3o Os Estados Partes tomarão, em todas as esferas e, em particular, nas esferas política, social, econômica e cultural, todas as medidas apropriadas, inclusive de caráter legislativo, para assegurar o pleno desenvolvimento e progresso da mulher, com o objetivo de garantir-lhe o exercício e gozo dos direitos humanos e liberdades fundamentais em igualdade de condições com o homem. Artigo 4o 1. A adoção pelos Estados-Partes de medidas especiais de caráter temporário destinadas a acelerar a igualdade de fato entre o homem e a mulher não se considerará discriminação na forma definida nesta Convenção, mas de nenhuma maneira implicará, como conseqüência, a manutenção de normas desiguais ou separadas; essas medidas cessarão quando os objetivos de igualdade de oportunidade e tratamento houverem sido alcançados. 2. A adoção pelos Estados-Partes de medidas especiais, inclusive as contidas na presente Convenção, destinadas a proteger a maternidade, não se considerará discriminatória. Artigo 5o Os Estados-Partes tornarão todas as medidas apropriadas para: a) Modificar os padrões sócio-culturais de conduta de homens e mulheres, com vistas a alcançar a eliminação dos preconceitos e práticas consuetudinárias e de qualquer outra índole que estejam baseados na idéia da inferioridade ou superioridade de qualquer dos sexos ou em funções estereotipadas de homens e mulheres. b) Garantir que a educação familiar inclua uma compreensão adequada da maternidade como função social e o reconhecimento da responsabilidade comum de homens e mulheres no que diz respeito à educação e ao desenvolvimento de seus filhos, entendendo-se que o interesse dos filhos constituirá a consideração primordial em todos os casos. Artigo 6o Os Estados-Partes tomarão todas as medidas apropriadas, inclusive de caráter legislativo, para suprimir todas as formas de tráfico de mulheres e exploração da prostituição da mulher. PARTE II Artigo 7o Os Estados-Partes tomarão todas as medidas apropriadas para eliminar a discriminação contra a mulher na vida política e pública do país e, em particular, garantirão, em igualdade de condições com os homens, o direito a: a) Votar em todas as eleições e referenda públicos e ser elegível para todos os órgãos cujos membros sejam objeto de eleições públicas; b) Participar na formulação de políticas governamentais e na execução destas, e ocupar cargos públicos e exercer todas as funções públicas em todos os planos governamentais; c) Participar em organizações e associações não-governamentais que se ocupem da vida pública e política do país. Artigo 8o Os Estados-Partes tomarão todas as medidas apropriadas para garantir, à mulher, em igualdade de condições com o homem e sem discriminação alguma, a oportunidade de representar seu governo no plano internacional e de participar no trabalho das organizações internacionais. Artigo 9o 1. Os Estados-Partes outorgarão às mulheres direitos iguais aos dos homens para adquirir, mudar ou conservar sua nacionalidade. Garantirão, em particular, que nem o casamento com um estrangeiro, nem a mudança de nacionalidade do marido durante o casamento, modifiquem automaticamente a nacionalidade da esposa, convertam-na em apátrida ou a obriguem a adotar a nacionalidade do cônjuge. 2. Os Estados-Partes outorgarão à mulher os mesmos direitos que ao homem no que diz respeito à nacionalidade dos filhos. PARTE III Artigo 10 Os Estados-Partes adotarão todas as medidas apropriadas para eliminar a discriminação contra a mulher, a fim de assegurar-lhe a igualdade de direitos com o homem na esfera da educação e em particular para assegurarem condições de igualdade entre homens e mulheres: a) As mesmas condições de orientação em matéria de carreiras e capacitação profissional, acesso aos estudos e obtenção de diplomas nas instituições de ensino de todas as categorias, tanto em zonas rurais como urbanas; essa igualdade deverá ser assegurada na educação pré-escolar, geral, técnica e profissional, incluída a educação técnica superior, assim como todos os tipos de capacitação profissional; b) Acesso aos mesmos currículos e mesmos exames, pessoal docente do mesmo nível profissional, instalações e material escolar da mesma qualidade; c) A eliminação de todo conceito estereotipado dos papéis masculino e feminino em todos os níveis e em todas as formas de ensino mediante o estímulo à educação mista e a outros tipos de educação que contribuam para alcançar este objetivo e, em particular, mediante a modificação dos livros e programas escolares e adaptação dos métodos de ensino; d) As mesmas oportunidades para obtenção de bolsas-de-estudo e outras subvenções para estudos; e) As mesmas oportunidades de acesso aos programas de educação supletiva, incluídos os programas de alfabetização funcional e de adultos, com vistas a reduzir, com a maior brevidade possível, a diferença de conhecimentos existentes entre o homem e a mulher; f) A redução da taxa de abandono feminino dos estudos e a organização de programas para aquelas jovens e mulheres que tenham deixado os estudos prematuramente; g) As mesmas oportunidades para participar ativamente nos esportes e na educação física; h) Acesso a material informativo específico que contribua para assegurar a saúde e o bem-estar da família, incluída a informação e o assessoramento sobre planejamento da família. Artigo 11 1. Os Estados-Partes adotarão todas as medidas apropriadas para eliminar a discriminação contra a mulher na esfera do emprego a fim de assegurar, em condições de igualdade entre homens e mulheres, os mesmos direitos, em particular: a) O direito ao trabalho como direito inalienável de todo ser humano; b) O direito às mesmas oportunidades de emprego, inclusive a aplicação dos mesmos critérios de seleção em questões de emprego; c) O direito de escolher livremente profissão e emprego, o direito à promoção e à estabilidade no emprego e a todos os benefícios e outras condições de serviço, e o direito ao acesso à formação e à atualização profissionais, incluindo aprendizagem, formação profissional superior e treinamento periódico; d) O direito a igual remuneração, inclusive benefícios, e igualdade de tratamento relativa a um trabalho de igual valor, assim como igualdade de tratamento com respeito à avaliação da qualidade do trabalho; e) O direito à seguridade social, em particular em casos de aposentadoria, desemprego, doença, invalidez, velhice ou outra incapacidade para trabalhar, bem como o direito de férias pagas; f) O direito à proteção da saúde e à segurança nas condições de trabalho, inclusive a salvaguarda da função de reprodução. 2. A fim de impedir a discriminação contra a mulher por razões de casamento ou maternidade e assegurar a [efetividade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/efetividade/) de seu direito a trabalhar, os Estados-Partes tomarão as medidas adequadas para: a) Proibir, sob sanções, a demissão por motivo de gravidez ou licença de maternidade e a discriminação nas demissões motivadas pelo estado civil; b) Implantar a licença de maternidade, com salário pago ou benefícios sociais comparáveis, sem perda do emprego anterior, antigüidade ou benefícios sociais; c) Estimular o fornecimento de serviços sociais de apoio necessários para permitir que os pais combinem as obrigações para com a família com as responsabilidades do trabalho e a participação na vida pública, especialmente mediante fomento da criação e desenvolvimento de uma rede de serviços destinados ao cuidado das crianças; d) Dar proteção especial às mulheres durante a gravidez nos tipos de trabalho comprovadamente prejudiciais para elas. 3. A legislação protetora relacionada com as questões compreendidas neste artigo será examinada periodicamente à luz dos conhecimentos científicos e tecnológicos e será revista, derrogada ou ampliada conforme as necessidades. Artigo 12 1. Os Estados-Partes adotarão todas as medidas apropriadas para eliminar a discriminação contra a mulher na esfera dos cuidados médicos a fim de assegurar, em condições de igualdade entre homens e mulheres, o acesso a serviços médicos, inclusive os referentes ao planejamento familiar. 2. Sem prejuízo do disposto no parágrafo 1o, os Estados-Partes garantirão à mulher assistência apropriadas em relação à gravidez, ao parto e ao período posterior ao parto, proporcionando assistência gratuita quando assim for necessário, e lhe assegurarão uma nutrição adequada durante a gravidez e a lactância. Artigo 13 Os Estados-Partes adotarão todas as medidas apropriadas para eliminar a discriminação contra a mulher em outras esferas da vida econômica e social a fim de assegurar, em condições de igualdade entre homens e mulheres, os mesmos direitos, em particular: a) O direito a benefícios familiares; b) O direito a obter empréstimos bancários, hipotecas e outras formas de crédito financeiro; c) O direito a participar em atividades de recreação, esportes e em todos os aspectos da vida cultural. Artigo 14 1. Os Estados-Partes levarão em consideração os problemas específicos enfrentados pela mulher rural e o importante papel que desempenha na subsistência econômica de sua família, incluído seu trabalho em setores não-monetários da economia, e tomarão todas as medidas apropriadas para assegurar a aplicação dos dispositivos desta Convenção à mulher das zonas rurais. 2. Os Estados-Partes adotarão todas as medias apropriadas para eliminar a discriminação contra a mulher nas zonas rurais a fim de assegurar, em condições de igualdade entre homens e mulheres, que elas participem no desenvolvimento rural e dele se beneficiem, e em particular as segurar-lhes-ão o direito a: a) Participar da elaboração e execução dos planos de desenvolvimento em todos os níveis; b) Ter acesso a serviços médicos adequados, inclusive informação, aconselhamento e serviços em matéria de planejamento familiar; c) Beneficiar-se diretamente dos programas de seguridade social; d) Obter todos os tipos de educação e de formação, acadêmica e não-acadêmica, inclusive os relacionados à alfabetização funcional, bem como, entre outros, os benefícios de todos os serviços comunitário e de extensão a fim de aumentar sua capacidade técnica; e) Organizar grupos de auto-ajuda e cooperativas a fim de obter igualdade de acesso às oportunidades econômicas mediante emprego ou trabalho por conta própria; f) Participar de todas as atividades comunitárias; g) Ter acesso aos créditos e empréstimos agrícolas, aos serviços de comercialização e às tecnologias apropriadas, e receber um tratamento igual nos projetos de reforma agrária e de reestabelecimentos; h) gozar de condições de vida adequadas, particularmente nas esferas da habitação, dos serviços sanitários, da eletricidade e do abastecimento de água, do transporte e das comunicações. PARTE IV > Artigo 15 1. Os Estados-Partes reconhecerão à mulher a igualdade com o homem perante a lei. 2. Os Estados-Partes reconhecerão à mulher, em matérias civis, uma capacidade jurídica idêntica do homem e as mesmas oportunidades para o exercício dessa capacidade. Em particular, reconhecerão à mulher iguais direitos para firmar contratos e administrar bens e dispensar-lhe-ão um tratamento igual em todas as etapas do processo nas cortes de justiça e nos tribunais. 3. Os Estados-Partes convém em que todo contrato ou outro instrumento privado de efeito jurídico que tenda a restringir a capacidade jurídica da mulher será considerado nulo. 4. Os Estados-Partes concederão ao homem e à mulher os mesmos direitos no que respeita à legislação relativa ao direito das pessoas à liberdade de movimento e à liberdade de escolha de residência e domicílio. Artigo 16 1. Os Estados-Partes adotarão todas as medidas adequadas para eliminar a discriminação contra a mulher em todos os assuntos relativos ao casamento e às ralações familiares e, em particular, com base na igualdade entre homens e mulheres, assegurarão: a) O mesmo direito de contrair matrimônio; b) O mesmo direito de escolher livremente o cônjuge e de contrair matrimônio somente com livre e pleno consentimento; c) Os mesmos direitos e responsabilidades durante o casamento e por ocasião de sua dissolução; d) Os mesmos direitos e responsabilidades como pais, qualquer que seja seu estado civil, em matérias pertinentes aos filhos. Em todos os casos, os interesses dos filhos serão a consideração primordial; e) Os mesmos direitos de decidir livre a responsavelmente sobre o número de seus filhos e sobre o intervalo entre os nascimentos e a ter acesso à informação, à educação e aos meios que lhes permitam exercer esses direitos; f) Os mesmos direitos e responsabilidades com respeito à tutela, curatela, guarda e adoção dos filhos, ou institutos análogos, quando esses conceitos existirem na legislação nacional. Em todos os casos os interesses dos filhos serão a consideração primordial; g) Os mesmos direitos pessoais como marido e mulher, inclusive o direito de escolher sobrenome, profissão e ocupação; h) Os mesmos direitos a ambos os cônjuges em matéria de propriedade, aquisição, gestão, administração, gozo e disposição dos bens, tanto a título gratuito quanto à título oneroso. 2. Os esponsais e o casamento de uma criança não terão efeito legal e todas as medidas necessárias, inclusive as de caráter legislativo, serão adotadas para estabelecer uma idade mínima para o casamento e para tornar obrigatória a inscrição de casamentos em registro oficial. PARTE V Artigo 17 1. Com o fim de examinar os progressos alcançados na aplicação desta Convenção, será estabelecido um Comitê sobre a Eliminação da Discriminação contra a Mulher (doravante denominado o Comitê) composto, no momento da entrada em vigor da Convenção, de dezoito e, após sua ratificação ou adesão pelo trigésimo-quinto Estado-Parte, de vinte e três peritos de grande prestígio moral e competência na área abarcada pela Convenção. Os peritos serão eleitos pelos Estados-Partes entre seus nacionais e exercerão suas funções a título pessoal; será levada em conta uma repartição geográfica eqüitativa e a representação das formas diversas de civilização assim como dos principais sistemas jurídicos; 2. Os membros do Comitê serão eleitos em escrutínio secreto de uma lista de pessoas indicadas pelos Estados-Partes. Cada um dos Estados-Partes poderá indicar uma pessoa entre seus próprios nacionais; 3. A eleição inicial realizar-se-á seis meses após a data de entrada em vigor desta Convenção. Pelo menos três meses antes da data de cada eleição, o Secretário-Geral das Nações Unidas dirigirá uma carta aos Estados-Partes convidando-os a apresentar suas candidaturas, no prazo de dois meses. O Secretário-Geral preparará uma lista, por ordem alfabética de todos os candidatos assim apresentados, com indicação dos Estados-Partes que os tenham apresentado e comunica-la-á aos Estados Partes; 4. Os membros do Comitê serão eleitos durante uma reunião dos Estados-Partes convocado pelo Secretário-Geral na sede das Nações Unidas. Nessa reunião, em que o quorum será alcançado com dois terços dos Estados-Partes, serão eleitos membros do Comitê os candidatos que obtiverem o maior número de votos e a maioria absoluta de votos dos representantes dos Estados-Partes presentes e votantes; 5. Os membros do Comitê serão eleitos para um mandato de quatro anos. Entretanto, o mandato de nove dos membros eleitos na primeira eleição expirará ao fim de dois anos; imediatamente após a primeira eleição os nomes desses nove membros serão escolhidos, por sorteio, pelo Presidente do Comitê; 6. A eleição dos cinco membros adicionais do Comitê realizar-se-á em conformidade com o disposto nos parágrafos 2, 3 e 4 deste Artigo, após o depósito do trigésimo-quinto instrumento de ratificação ou adesão. O mandato de dois dos membros adicionais eleitos nessa ocasião, cujos nomes serão escolhidos, por sorteio, pelo Presidente do Comitê, expirará ao fim de dois anos; 7. Para preencher as vagas fortuitas, o Estado-Parte cujo perito tenha deixado de exercer suas funções de membro do Comitê nomeará outro perito entre seus nacionais, sob reserva da aprovação do Comitê; 8. Os membros do Comitê, mediante aprovação da Assembléia Geral, receberão remuneração dos recursos das Nações Unidas, na forma e condições que a Assembléia Geral decidir, tendo em vista a importância das funções do Comitê; 9. O Secretário-Geral das Nações Unidas proporcionará o pessoal e os serviços necessários para o desempenho eficaz das funções do Comitê em conformidade com esta Convenção. Artigo 18 1. Os Estados-Partes comprometem-se a submeter ao Secretário-Geral das Nações Unidas, para exame do Comitê, um relatório sobre as medidas legislativas, judiciárias, administrativas ou outras que adotarem para tornarem efetivas as disposições desta Convenção e sobre os progressos alcançados a esse respeito: a) No prazo de um ano a partir da entrada em vigor da Convenção para o Estado interessado; e b) Posteriormente, pelo menos cada quatro anos e toda vez que o Comitê a solicitar. 2. Os relatórios poderão indicar fatores e dificuldades que influam no grau de cumprimento das obrigações estabelecidos por esta Convenção. Artigo 19 1. O Comitê adotará seu próprio regulamento. 2. O Comitê elegerá sua Mesa por um período de dois anos. Artigo 20 1. O Comitê se reunirá normalmente todos os anos por um período não superior a duas semanas para examinar os relatórios que lhe sejam submetidos em conformidade com o Artigo 18 desta Convenção. 2. As reuniões do Comitê realizar-se-ão normalmente na sede das Nações Unidas ou em qualquer outro lugar que o Comitê determine. Artigo 21 1. O Comitê, através do Conselho Econômico e Social das Nações Unidas, informará anualmente a Assembléia Geral das Nações Unidas de suas atividades e poderá apresentar sugestões e recomendações de caráter geral baseadas no exame dos relatórios e em informações recebidas dos Estados-Partes. Essas sugestões e recomendações de caráter geral serão incluídas no relatório do Comitê juntamente com as observações que os Estados-Partes tenham porventura formulado. 2. O Secretário-Geral transmitirá, para informação, os relatórios do Comitê à Comissão sobre a Condição da Mulher. As Agências Especializadas terão direito a estar representadas no exame da aplicação das disposições desta Convenção que correspondam à esfera de suas atividades. O Comitê poderá convidar as Agências Especializadas a apresentar relatórios sobre a aplicação da Convenção nas áreas que correspondam à esfera de suas atividades. PARTE VI Artigo 23 Nada do disposto nesta Convenção prejudicará qualquer disposição que seja mais propícia à obtenção da igualdade entre homens e mulheres e que seja contida: a) Na legislação de um Estado-Parte ou b) Em qualquer outra convenção, tratado ou acordo internacional vigente nesse Estado. Artigo 24 Os Estados-Partes comprometem-se a adotar todas as medidas necessárias em âmbito nacional para alcançar a plena realização dos direitos reconhecidos nesta Convenção. Artigo 25 1. Esta Convenção estará aberta à assinatura de todos os Estados. 2. O Secretário-Geral das Nações Unidas fica designado depositário desta Convenção. 3. Esta Convenção está sujeita a ratificação. Os instrumentos de ratificação serão depositados junto ao Secretário-Geral das Nações Unidas. 4. Esta Convenção estará aberta à adesão de todos os Estados. A adesão efetuar-se-á através do depósito de um instrumento de adesão junto ao Secretário-Geral das Nações Unidas. Artigo 26 1. Qualquer Estado-Parte poderá, em qualquer momento, formular pedido de revisão desta revisão desta Convenção, mediante notificação escrita dirigida ao Secretário-Geral das Nações Unidas. 2. A Assembléia Geral das Nações Unidas decidirá sobre as medidas a serem tomadas, se for o caso, com respeito a esse pedido. Artigo 27 1. Esta Convenção entrará em vigor no trigésimo dia a partir da data do depósito do vigésimo instrumento de ratificação ou adesão junto ao Secretário-Geral das Nações Unidas. 2. Para cada Estado que ratificar a presente Convenção ou a ela aderir após o depósito do vigésimo instrumento de ratificação ou adesão, a Convenção entrará em vigor no trigésimo dia após o depósito de seu instrumento de ratificação ou adesão. Artigo 28 1. O Secretário-Geral das Nações Unidas receberá e enviará a todos os Estados o texto das reservas feitas pelos Estados no momento da ratificação ou adesão. 2. Não será permitida uma reserva incompatível com o objeto e o propósito desta Convenção. 3. As reservas poderão ser retiradas a qualquer momento por uma notificação endereçada com esse objetivo ao Secretário-Geral das Nações Unidas, que informará a todos os Estados a respeito. A notificação surtirá efeito na data de seu recebimento. rtigo 29 1. Qualquer controvérsia entre dois ou mais Estados-Partes relativa à interpretação ou aplicação desta Convenção e que não for resolvida por negociações será, a pedido de qualquer das Partes na controvérsia, submetida a arbitragem. Se no prazo de seis meses a partir da data do pedido de arbitragem as Partes não acordarem sobre a forma da arbitragem, qualquer das Partes poderá submeter a controvérsia à Corte Internacional de Justiça mediante pedido em conformidade com o Estatuto da Corte. 2. Qualquer Estado-Parte, no momento da assinatura ou ratificação desta Convenção ou de adesão a ela, poderá declarar que não se considera obrigado pelo parágrafo anterior. Os demais Estados-Partes não estarão obrigados pelo parágrafo anterior perante nenhum Estado-Parte que tenha formulado essa reserva. 3. Qualquer Estado-Parte que tenha formulado a reserva prevista no parágrafo anterior poderá retirá-la em qualquer momento por meio de notificação ao Secretário-Geral das Nações Unidas. Artigo 30 Esta convenção, cujos textos em árabe, chinês, espanhol, francês, inglês e russo são igualmente autênticos será depositada junto ao Secretário-Geral das Nações Unidas. Em testemunho do que, os abaixo-assinados devidamente autorizados, assinaram esta Convenção. --- ### [Convenção Internacional sobre os Direitos das Pessoas com Deficiência](https://academiadepacientes.com.br/__trashed-11/) **Published:** junho 6, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Preâmbulo Os Estados Partes da presente Convenção, a) *Relembrando* os princípios consagrados na Carta das Nações Unidas, que reconhecem a dignidade e o valor inerentes e os direitos iguais e inalienáveis de todos os membros da família humana como o fundamento da liberdade, da justiça e da paz no mundo, b) *Reconhecendo* que as Nações Unidas, na Declaração Universal dos Direitos Humanos e nos Pactos Internacionais sobre Direitos Humanos, proclamaram e concordaram que toda pessoa faz jus a todos os direitos e liberdades ali estabelecidos, sem distinção de qualquer espécie, c) *Reafirmando* a universalidade, a indivisibilidade, a interdependência e a inter-relação de todos os direitos humanos e liberdades fundamentais, bem como a necessidade de garantir que todas as pessoas com deficiência os exerçam plenamente, sem discriminação, d) *Relembrando* o Pacto Internacional dos Direitos Econômicos, Sociais e Culturais, o Pacto Internacional dos Direitos Civis e Políticos, a Convenção Internacional sobre a Eliminação de Todas as Formas de Discriminação Racial, a Convenção sobre a Eliminação de todas as Formas de Discriminação contra a Mulher, a Convenção contra a Tortura e Outros Tratamentos ou Penas Cruéis, Desumanos ou Degradantes, a Convenção sobre os Direitos da Criança e a Convenção Internacional sobre a Proteção dos Direitos de Todos os Trabalhadores Migrantes e Membros de suas Famílias, e) *Reconhecendo* que a deficiência é um conceito em evolução e que a deficiência resulta da interação entre pessoas com deficiência e as barreiras devidas às atitudes e ao ambiente que impedem a plena e efetiva participação dessas pessoas na sociedade em igualdade de oportunidades com as demais pessoas, f) *Reconhecendo* a importância dos princípios e das diretrizes de política, contidos no Programa de Ação Mundial para as Pessoas Deficientes e nas Normas sobre a Equiparação de Oportunidades para Pessoas com Deficiência, para influenciar a promoção, a formulação e a avaliação de políticas, planos, programas e ações em níveis nacional, regional e internacional para possibilitar maior igualdade de oportunidades para pessoas com deficiência, g) *Ressaltando* a importância de trazer questões relativas à deficiência ao centro das preocupações da sociedade como parte integrante das estratégias relevantes de desenvolvimento sustentável, h) *Reconhecendo* também que a discriminação contra qualquer pessoa, por motivo de deficiência, configura violação da dignidade e do valor inerentes ao ser humano, i) *Reconhecendo* ainda a diversidade das pessoas com deficiência, j) *Reconhecendo* a necessidade de promover e proteger os direitos humanos de todas as pessoas com deficiência, inclusive daquelas que requerem maior apoio, k) *Preocupados* com o fato de que, não obstante esses diversos instrumentos e compromissos, as pessoas com deficiência continuam a enfrentar barreiras contra sua participação como membros iguais da sociedade e violações de seus direitos humanos em todas as partes do mundo, l) *Reconhecendo* a importância da cooperação internacional para melhorar as condições de vida das pessoas com deficiência em todos os países, particularmente naqueles em desenvolvimento, m) *Reconhecendo* as valiosas contribuições existentes e potenciais das pessoas com deficiência ao bem-estar comum e à diversidade de suas comunidades, e que a promoção do pleno exercício, pelas pessoas com deficiência, de seus direitos humanos e liberdades fundamentais e de sua plena participação na sociedade resultará no fortalecimento de seu senso de pertencimento à sociedade e no significativo avanço do desenvolvimento humano, social e econômico da sociedade, bem como na erradicação da pobreza, n) *Reconhecendo* a importância, para as pessoas com deficiência, de sua autonomia e independência individuais, inclusive da liberdade para fazer as próprias escolhas, o) *Considerando* que as pessoas com deficiência devem ter a oportunidade de participar ativamente das decisões relativas a programas e políticas, inclusive aos que lhes dizem respeito diretamente, p) *Preocupados* com as difíceis situações enfrentadas por pessoas com deficiência que estão sujeitas a formas múltiplas ou agravadas de discriminação por causa de raça, cor, sexo, idioma, religião, opiniões políticas ou de outra natureza, origem nacional, étnica, nativa ou social, propriedade, nascimento, idade ou outra condição, q) *Reconhecendo* que mulheres e meninas com deficiência estão freqüentemente expostas a maiores riscos, tanto no lar como fora dele, de sofrer violência, lesões ou abuso, descaso ou tratamento negligente, maus-tratos ou exploração, r) *Reconhecendo* que as crianças com deficiência devem gozar plenamente de todos os direitos humanos e liberdades fundamentais em igualdade de oportunidades com as outras crianças e relembrando as obrigações assumidas com esse fim pelos Estados Partes na Convenção sobre os Direitos da Criança, s) *Ressaltando* a necessidade de incorporar a perspectiva de gênero aos esforços para promover o pleno exercício dos direitos humanos e liberdades fundamentais por parte das pessoas com deficiência, t) *Salientando* o fato de que a maioria das pessoas com deficiência vive em condições de pobreza e, nesse sentido, reconhecendo a necessidade crítica de lidar com o impacto negativo da pobreza sobre pessoas com deficiência, u) *Tendo em mente* que as condições de paz e segurança baseadas no pleno respeito aos propósitos e princípios consagrados na Carta das Nações Unidas e a observância dos instrumentos de direitos humanos são indispensáveis para a total proteção das pessoas com deficiência, particularmente durante conflitos armados e ocupação estrangeira, v) *Reconhecendo* a importância da acessibilidade aos meios físico, social, econômico e cultural, à saúde, à educação e à informação e comunicação, para possibilitar às pessoas com deficiência o pleno gozo de todos os direitos humanos e liberdades fundamentais, w*) Conscientes* de que a pessoa tem deveres para com outras pessoas e para com a comunidade a que pertence e que, portanto, tem a responsabilidade de esforçar-se para a promoção e a observância dos direitos reconhecidos na Carta Internacional dos Direitos Humanos, x) *Convencidos* de que a família é o núcleo natural e fundamental da sociedade e tem o direito de receber a proteção da sociedade e do Estado e de que as pessoas com deficiência e seus familiares devem receber a proteção e a assistência necessárias para tornar as famílias capazes de contribuir para o exercício pleno e eqüitativo dos direitos das pessoas com deficiência, y) *Convencidos* de que uma convenção internacional geral e integral para promover e proteger os direitos e a dignidade das pessoas com deficiência prestará significativa contribuição para corrigir as profundas desvantagens sociais das pessoas com deficiência e para promover sua participação na vida econômica, social e cultural, em igualdade de oportunidades, tanto nos países em desenvolvimento como nos desenvolvidos, Acordaram o seguinte: Artigo 1 Propósito O propósito da presente Convenção é promover, proteger e assegurar o exercício pleno e eqüitativo de todos os direitos humanos e liberdades fundamentais por todas as pessoas com deficiência e promover o respeito pela sua dignidade inerente. Pessoas com deficiência são aquelas que têm impedimentos de longo prazo de natureza física, mental, intelectual ou sensorial, os quais, em interação com diversas barreiras, podem obstruir sua participação plena e efetiva na sociedade em igualdades de condições com as demais pessoas. Artigo 2 Definições Para os propósitos da presente Convenção: “Comunicação” abrange as línguas, a visualização de textos, o braille, a comunicação tátil, os caracteres ampliados, os dispositivos de multimídia acessível, assim como a linguagem simples, escrita e oral, os sistemas auditivos e os meios de voz digitalizada e os modos, meios e formatos aumentativos e alternativos de comunicação, inclusive a tecnologia da informação e comunicação acessíveis; “Língua” abrange as línguas faladas e de sinais e outras formas de comunicação não-falada; “Discriminação por motivo de deficiência” significa qualquer diferenciação, exclusão ou restrição baseada em deficiência, com o propósito ou efeito de impedir ou impossibilitar o reconhecimento, o desfrute ou o exercício, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas, de todos os direitos humanos e liberdades fundamentais nos âmbitos político, econômico, social, cultural, civil ou qualquer outro. Abrange todas as formas de discriminação, inclusive a recusa de adaptação razoável; “Adaptação razoável” significa as modificações e os ajustes necessários e adequados que não acarretem ônus desproporcional ou indevido, quando requeridos em cada caso, a fim de assegurar que as pessoas com deficiência possam gozar ou exercer, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas, todos os direitos humanos e liberdades fundamentais; “Desenho universal” significa a concepção de produtos, ambientes, programas e serviços a serem usados, na maior medida possível, por todas as pessoas, sem necessidade de adaptação ou projeto específico. O “desenho universal” não excluirá as ajudas técnicas para grupos específicos de pessoas com deficiência, quando necessárias. Artigo 3 Princípios gerais Os princípios da presente Convenção são: a) O respeito pela dignidade inerente, a autonomia individual, inclusive a liberdade de fazer as próprias escolhas, e a independência das pessoas; b) A não-discriminação; c) A plena e efetiva participação e inclusão na sociedade; d) O respeito pela diferença e pela aceitação das pessoas com deficiência como parte da diversidade humana e da humanidade; e) A igualdade de oportunidades; f) A acessibilidade; g) A igualdade entre o homem e a mulher; h) O respeito pelo desenvolvimento das capacidades das crianças com deficiência e pelo direito das crianças com deficiência de preservar sua identidade. Artigo 4 Obrigações gerais 1.Os Estados Partes se comprometem a assegurar e promover o pleno exercício de todos os direitos humanos e liberdades fundamentais por todas as pessoas com deficiência, sem qualquer tipo de discriminação por causa de sua deficiência. Para tanto, os Estados Partes se comprometem a: a) Adotar todas as medidas legislativas, administrativas e de qualquer outra natureza, necessárias para a realização dos direitos reconhecidos na presente Convenção; b) Adotar todas as medidas necessárias, inclusive legislativas, para modificar ou revogar leis, regulamentos, costumes e práticas vigentes, que constituírem discriminação contra pessoas com deficiência; c) Levar em conta, em todos os programas e políticas, a proteção e a promoção dos direitos humanos das pessoas com deficiência; d) Abster-se de participar em qualquer ato ou prática incompatível com a presente Convenção e assegurar que as autoridades públicas e instituições atuem em conformidade com a presente Convenção; e) Tomar todas as medidas apropriadas para eliminar a discriminação baseada em deficiência, por parte de qualquer pessoa, organização ou empresa privada; f) Realizar ou promover a pesquisa e o desenvolvimento de produtos, serviços, equipamentos e instalações com desenho universal, conforme definidos no Artigo 2 da presente Convenção, que exijam o mínimo possível de adaptação e cujo custo seja o mínimo possível, destinados a atender às necessidades específicas de pessoas com deficiência, a promover sua disponibilidade e seu uso e a promover o desenho universal quando da elaboração de normas e diretrizes; g) Realizar ou promover a pesquisa e o desenvolvimento, bem como a disponibilidade e o emprego de novas tecnologias, inclusive as tecnologias da informação e comunicação, ajudas técnicas para locomoção, dispositivos e tecnologias assistivas, adequados a pessoas com deficiência, dando prioridade a tecnologias de custo acessível; h) Propiciar informação acessível para as pessoas com deficiência a respeito de ajudas técnicas para locomoção, dispositivos e tecnologias assistivas, incluindo novas tecnologias bem como outras formas de assistência, serviços de apoio e instalações; i) Promover a capacitação em relação aos direitos reconhecidos pela presente Convenção dos profissionais e equipes que trabalham com pessoas com deficiência, de forma a melhorar a prestação de assistência e serviços garantidos por esses direitos. 2.Em relação aos direitos econômicos, sociais e culturais, cada Estado Parte se compromete a tomar medidas, tanto quanto permitirem os recursos disponíveis e, quando necessário, no âmbito da cooperação internacional, a fim de assegurar progressivamente o pleno exercício desses direitos, sem prejuízo das obrigações contidas na presente Convenção que forem imediatamente aplicáveis de acordo com o direito internacional. 3.Na elaboração e implementação de legislação e políticas para aplicar a presente Convenção e em outros processos de tomada de decisão relativos às pessoas com deficiência, os Estados Partes realizarão consultas estreitas e envolverão ativamente pessoas com deficiência, inclusive crianças com deficiência, por intermédio de suas organizações representativas. 4.Nenhum dispositivo da presente Convenção afetará quaisquer disposições mais propícias à realização dos direitos das pessoas com deficiência, as quais possam estar contidas na legislação do Estado Parte ou no direito internacional em vigor para esse Estado. Não haverá nenhuma restrição ou derrogação de qualquer dos direitos humanos e liberdades fundamentais reconhecidos ou vigentes em qualquer Estado Parte da presente Convenção, em conformidade com leis, convenções, regulamentos ou costumes, sob a alegação de que a presente Convenção não reconhece tais direitos e liberdades ou que os reconhece em menor grau. 5.As disposições da presente Convenção se aplicam, sem limitação ou exceção, a todas as unidades constitutivas dos Estados federativos. Artigo 5 Igualdade e não-discriminação 1.Os Estados Partes reconhecem que todas as pessoas são iguais perante e sob a lei e que fazem jus, sem qualquer discriminação, a igual proteção e igual benefício da lei. 2.Os Estados Partes proibirão qualquer discriminação baseada na deficiência e garantirão às pessoas com deficiência igual e efetiva proteção legal contra a discriminação por qualquer motivo. 3.A fim de promover a igualdade e eliminar a discriminação, os Estados Partes adotarão todas as medidas apropriadas para garantir que a adaptação razoável seja oferecida. 4.Nos termos da presente Convenção, as medidas específicas que forem necessárias para acelerar ou alcançar a efetiva igualdade das pessoas com deficiência não serão consideradas discriminatórias. Artigo 6 Mulheres com deficiência 1.Os Estados Partes reconhecem que as mulheres e meninas com deficiência estão sujeitas a múltiplas formas de discriminação e, portanto, tomarão medidas para assegurar às mulheres e meninas com deficiência o pleno e igual exercício de todos os direitos humanos e liberdades fundamentais. 2.Os Estados Partes tomarão todas as medidas apropriadas para assegurar o pleno desenvolvimento, o avanço e o empoderamento das mulheres, a fim de garantir-lhes o exercício e o gozo dos direitos humanos e liberdades fundamentais estabelecidos na presente Convenção. Artigo 7 Crianças com deficiência 1.Os Estados Partes tomarão todas as medidas necessárias para assegurar às crianças com deficiência o pleno exercício de todos os direitos humanos e liberdades fundamentais, em igualdade de oportunidades com as demais crianças. 2.Em todas as ações relativas às crianças com deficiência, o superior interesse da criança receberá consideração primordial. 3.Os Estados Partes assegurarão que as crianças com deficiência tenham o direito de expressar livremente sua opinião sobre todos os assuntos que lhes disserem respeito, tenham a sua opinião devidamente valorizada de acordo com sua idade e maturidade, em igualdade de oportunidades com as demais crianças, e recebam atendimento adequado à sua deficiência e idade, para que possam exercer tal direito. Artigo 8 Conscientização 1.Os Estados Partes se comprometem a adotar medidas imediatas, efetivas e apropriadas para: a) Conscientizar toda a sociedade, inclusive as famílias, sobre as condições das pessoas com deficiência e fomentar o respeito pelos direitos e pela dignidade das pessoas com deficiência; b) Combater estereótipos, preconceitos e práticas nocivas em relação a pessoas com deficiência, inclusive aqueles relacionados a sexo e idade, em todas as áreas da vida; c) Promover a conscientização sobre as capacidades e contribuições das pessoas com deficiência. 2.As medidas para esse fim incluem: a) Lançar e dar continuidade a efetivas campanhas de conscientização públicas, destinadas a: i) Favorecer atitude receptiva em relação aos direitos das pessoas com deficiência; ii) Promover percepção positiva e maior consciência social em relação às pessoas com deficiência; iii) Promover o reconhecimento das habilidades, dos méritos e das capacidades das pessoas com deficiência e de sua contribuição ao local de trabalho e ao mercado laboral; b) Fomentar em todos os níveis do sistema educacional, incluindo neles todas as crianças desde tenra idade, uma atitude de respeito para com os direitos das pessoas com deficiência; c) Incentivar todos os órgãos da mídia a retratar as pessoas com deficiência de maneira compatível com o propósito da presente Convenção; d) Promover programas de formação sobre sensibilização a respeito das pessoas com deficiência e sobre os direitos das pessoas com deficiência. Artigo 9 Acessibilidade 1.A fim de possibilitar às pessoas com deficiência viver de forma independente e participar plenamente de todos os aspectos da vida, os Estados Partes tomarão as medidas apropriadas para assegurar às pessoas com deficiência o acesso, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas, ao meio físico, ao transporte, à informação e comunicação, inclusive aos sistemas e tecnologias da informação e comunicação, bem como a outros serviços e instalações abertos ao público ou de uso público, tanto na zona urbana como na rural. Essas medidas, que incluirão a identificação e a eliminação de obstáculos e barreiras à acessibilidade, serão aplicadas, entre outros, a: a) Edifícios, rodovias, meios de transporte e outras instalações internas e externas, inclusive escolas, residências, instalações médicas e local de trabalho; b) Informações, comunicações e outros serviços, inclusive serviços eletrônicos e serviços de emergência. 2.Os Estados Partes também tomarão medidas apropriadas para: a) Desenvolver, promulgar e monitorar a implementação de normas e diretrizes mínimas para a acessibilidade das instalações e dos serviços abertos ao público ou de uso público; b) Assegurar que as entidades privadas que oferecem instalações e serviços abertos ao público ou de uso público levem em consideração todos os aspectos relativos à acessibilidade para pessoas com deficiência; c) Proporcionar, a todos os atores envolvidos, formação em relação às questões de acessibilidade com as quais as pessoas com deficiência se confrontam; d) Dotar os edifícios e outras instalações abertas ao público ou de uso público de sinalização em braille e em formatos de fácil leitura e compreensão; e) Oferecer formas de assistência humana ou animal e serviços de mediadores, incluindo guias, ledores e intérpretes profissionais da língua de sinais, para facilitar o acesso aos edifícios e outras instalações abertas ao público ou de uso público; f) Promover outras formas apropriadas de assistência e apoio a pessoas com deficiência, a fim de assegurar a essas pessoas o acesso a informações; g) Promover o acesso de pessoas com deficiência a novos sistemas e tecnologias da informação e comunicação, inclusive à Internet; h) Promover, desde a fase inicial, a concepção, o desenvolvimento, a produção e a disseminação de sistemas e tecnologias de informação e comunicação, a fim de que esses sistemas e tecnologias se tornem acessíveis a custo mínimo. Artigo 10 Direito à vida Os Estados Partes reafirmam que todo ser humano tem o inerente direito à vida e tomarão todas as medidas necessárias para assegurar o efetivo exercício desse direito pelas pessoas com deficiência, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas. Artigo 11 Situações de risco e emergências humanitárias Em conformidade com suas obrigações decorrentes do direito internacional, inclusive do direito humanitário internacional e do direito internacional dos direitos humanos, os Estados Partes tomarão todas as medidas necessárias para assegurar a proteção e a segurança das pessoas com deficiência que se encontrarem em situações de risco, inclusive situações de conflito armado, emergências humanitárias e ocorrência de desastres naturais. Artigo 12 Reconhecimento igual perante a lei 1.Os Estados Partes reafirmam que as pessoas com deficiência têm o direito de ser reconhecidas em qualquer lugar como pessoas perante a lei. 2.Os Estados Partes reconhecerão que as pessoas com deficiência gozam de capacidade legal em igualdade de condições com as demais pessoas em todos os aspectos da vida. 3.Os Estados Partes tomarão medidas apropriadas para prover o acesso de pessoas com deficiência ao apoio que necessitarem no exercício de sua capacidade legal. 4.Os Estados Partes assegurarão que todas as medidas relativas ao exercício da capacidade legal incluam salvaguardas apropriadas e efetivas para prevenir abusos, em conformidade com o direito internacional dos direitos humanos. Essas salvaguardas assegurarão que as medidas relativas ao exercício da capacidade legal respeitem os direitos, a vontade e as preferências da pessoa, sejam isentas de [conflito de interesses](https://academiadepacientes.com.br/glossary/conflito-de-interesses/) e de influência indevida, sejam proporcionais e apropriadas às circunstâncias da pessoa, se apliquem pelo período mais curto possível e sejam submetidas à revisão regular por uma autoridade ou órgão judiciário competente, independente e imparcial. As salvaguardas serão proporcionais ao grau em que tais medidas afetarem os direitos e interesses da pessoa. 5.Os Estados Partes, sujeitos ao disposto neste Artigo, tomarão todas as medidas apropriadas e efetivas para assegurar às pessoas com deficiência o igual direito de possuir ou herdar bens, de controlar as próprias finanças e de ter igual acesso a empréstimos bancários, hipotecas e outras formas de crédito financeiro, e assegurarão que as pessoas com deficiência não sejam arbitrariamente destituídas de seus bens. Artigo 13 Acesso à justiça 1.Os Estados Partes assegurarão o efetivo acesso das pessoas com deficiência à justiça, em igualdade de condições com as demais pessoas, inclusive mediante a provisão de adaptações processuais adequadas à idade, a fim de facilitar o efetivo papel das pessoas com deficiência como participantes diretos ou indiretos, inclusive como testemunhas, em todos os procedimentos jurídicos, tais como investigações e outras etapas preliminares. 2.A fim de assegurar às pessoas com deficiência o efetivo acesso à justiça, os Estados Partes promoverão a capacitação apropriada daqueles que trabalham na área de administração da justiça, inclusive a polícia e os funcionários do sistema penitenciário. Artigo 14 Liberdade e segurança da pessoa 1.Os Estados Partes assegurarão que as pessoas com deficiência, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas: a) Gozem do direito à liberdade e à segurança da pessoa; e b) Não sejam privadas ilegal ou arbitrariamente de sua liberdade e que toda privação de liberdade esteja em conformidade com a lei, e que a existência de deficiência não justifique a privação de liberdade. 2.Os Estados Partes assegurarão que, se pessoas com deficiência forem privadas de liberdade mediante algum processo, elas, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas, façam jus a garantias de acordo com o direito internacional dos direitos humanos e sejam tratadas em conformidade com os objetivos e princípios da presente Convenção, inclusive mediante a provisão de adaptação razoável. Artigo 15 Prevenção contra tortura ou tratamentos ou penas cruéis, desumanos ou degradantes 1.Nenhuma pessoa será submetida à tortura ou a tratamentos ou penas cruéis, desumanos ou degradantes. Em especial, nenhuma pessoa deverá ser sujeita a experimentos médicos ou científicos sem seu livre consentimento. 2.Os Estados Partes tomarão todas as medidas efetivas de natureza legislativa, administrativa, judicial ou outra para evitar que pessoas com deficiência, do mesmo modo que as demais pessoas, sejam submetidas à tortura ou a tratamentos ou penas cruéis, desumanos ou degradantes. Artigo 16 Prevenção contra a exploração, a violência e o abuso 1.Os Estados Partes tomarão todas as medidas apropriadas de natureza legislativa, administrativa, social, educacional e outras para proteger as pessoas com deficiência, tanto dentro como fora do lar, contra todas as formas de exploração, violência e abuso, incluindo aspectos relacionados a gênero. 2.Os Estados Partes também tomarão todas as medidas apropriadas para prevenir todas as formas de exploração, violência e abuso, assegurando, entre outras coisas, formas apropriadas de atendimento e apoio que levem em conta o gênero e a idade das pessoas com deficiência e de seus familiares e atendentes, inclusive mediante a provisão de informação e educação sobre a maneira de evitar, reconhecer e denunciar casos de exploração, violência e abuso. Os Estados Partes assegurarão que os serviços de proteção levem em conta a idade, o gênero e a deficiência das pessoas. 3.A fim de prevenir a ocorrência de quaisquer formas de exploração, violência e abuso, os Estados Partes assegurarão que todos os programas e instalações destinados a atender pessoas com deficiência sejam efetivamente monitorados por autoridades independentes. 4.Os Estados Partes tomarão todas as medidas apropriadas para promover a recuperação física, cognitiva e psicológica, inclusive mediante a provisão de serviços de proteção, a reabilitação e a reinserção social de pessoas com deficiência que forem vítimas de qualquer forma de exploração, violência ou abuso. Tais recuperação e reinserção ocorrerão em ambientes que promovam a saúde, o bem-estar, o auto-respeito, a dignidade e a autonomia da pessoa e levem em consideração as necessidades de gênero e idade. 5.Os Estados Partes adotarão leis e políticas efetivas, inclusive legislação e políticas voltadas para mulheres e crianças, a fim de assegurar que os casos de exploração, violência e abuso contra pessoas com deficiência sejam identificados, investigados e, caso necessário, julgados. Artigo 17 Proteção da integridade da pessoa Toda pessoa com deficiência tem o direito a que sua integridade física e mental seja respeitada, em igualdade de condições com as demais pessoas. Artigo 18 Liberdade de movimentação e nacionalidade 1.Os Estados Partes reconhecerão os direitos das pessoas com deficiência à liberdade de movimentação, à liberdade de escolher sua residência e à nacionalidade, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas, inclusive assegurando que as pessoas com deficiência: a) Tenham o direito de adquirir nacionalidade e mudar de nacionalidade e não sejam privadas arbitrariamente de sua nacionalidade em razão de sua deficiência. b) Não sejam privadas, por causa de sua deficiência, da competência de obter, possuir e utilizar documento comprovante de sua nacionalidade ou outro documento de identidade, ou de recorrer a processos relevantes, tais como procedimentos relativos à imigração, que forem necessários para facilitar o exercício de seu direito à liberdade de movimentação. c) Tenham liberdade de sair de qualquer país, inclusive do seu; e d) Não sejam privadas, arbitrariamente ou por causa de sua deficiência, do direito de entrar no próprio país. 2.As crianças com deficiência serão registradas imediatamente após o nascimento e terão, desde o nascimento, o direito a um nome, o direito de adquirir nacionalidade e, tanto quanto possível, o direito de conhecer seus pais e de ser cuidadas por eles. Artigo 19 Vida independente e inclusão na comunidade Os Estados Partes desta Convenção reconhecem o igual direito de todas as pessoas com deficiência de viver na comunidade, com a mesma liberdade de escolha que as demais pessoas, e tomarão medidas efetivas e apropriadas para facilitar às pessoas com deficiência o pleno gozo desse direito e sua plena inclusão e participação na comunidade, inclusive assegurando que: a) As pessoas com deficiência possam escolher seu local de residência e onde e com quem morar, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas, e que não sejam obrigadas a viver em determinado tipo de moradia; b) As pessoas com deficiência tenham acesso a uma variedade de serviços de apoio em domicílio ou em instituições residenciais ou a outros serviços comunitários de apoio, inclusive os serviços de atendentes pessoais que forem necessários como apoio para que as pessoas com deficiência vivam e sejam incluídas na comunidade e para evitar que fiquem isoladas ou segregadas da comunidade; c) Os serviços e instalações da comunidade para a população em geral estejam disponíveis às pessoas com deficiência, em igualdade de oportunidades, e atendam às suas necessidades. Artigo 20 Mobilidade pessoal Os Estados Partes tomarão medidas efetivas para assegurar às pessoas com deficiência sua mobilidade pessoal com a máxima independência possível: a) Facilitando a mobilidade pessoal das pessoas com deficiência, na forma e no momento em que elas quiserem, e a custo acessível; b) Facilitando às pessoas com deficiência o acesso a tecnologias assistivas, dispositivos e ajudas técnicas de qualidade, e formas de assistência humana ou animal e de mediadores, inclusive tornando-os disponíveis a custo acessível; c) Propiciando às pessoas com deficiência e ao pessoal especializado uma capacitação em técnicas de mobilidade; d) Incentivando entidades que produzem ajudas técnicas de mobilidade, dispositivos e tecnologias assistivas a levarem em conta todos os aspectos relativos à mobilidade de pessoas com deficiência. Artigo 21 Liberdade de expressão e de opinião e acesso à informação Os Estados Partes tomarão todas as medidas apropriadas para assegurar que as pessoas com deficiência possam exercer seu direito à liberdade de expressão e opinião, inclusive à liberdade de buscar, receber e compartilhar informações e idéias, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas e por intermédio de todas as formas de comunicação de sua escolha, conforme o disposto no Artigo 2 da presente Convenção, entre as quais: a) Fornecer, prontamente e sem custo adicional, às pessoas com deficiência, todas as informações destinadas ao público em geral, em formatos acessíveis e tecnologias apropriadas aos diferentes tipos de deficiência; b) Aceitar e facilitar, em trâmites oficiais, o uso de línguas de sinais, braille, comunicação aumentativa e alternativa, e de todos os demais meios, modos e formatos acessíveis de comunicação, à escolha das pessoas com deficiência; c) Urgir as entidades privadas que oferecem serviços ao público em geral, inclusive por meio da Internet, a fornecer informações e serviços em formatos acessíveis, que possam ser usados por pessoas com deficiência; d) Incentivar a mídia, inclusive os provedores de informação pela Internet, a tornar seus serviços acessíveis a pessoas com deficiência; e) Reconhecer e promover o uso de línguas de sinais. Artigo 22 Respeito à privacidade 1.Nenhuma pessoa com deficiência, qualquer que seja seu local de residência ou tipo de moradia, estará sujeita a interferência arbitrária ou ilegal em sua privacidade, família, lar, correspondência ou outros tipos de comunicação, nem a ataques ilícitos à sua honra e reputação. As pessoas com deficiência têm o direito à proteção da lei contra tais interferências ou ataques. 2.Os Estados Partes protegerão a privacidade dos dados pessoais e dados relativos à saúde e à reabilitação de pessoas com deficiência, em igualdade de condições com as demais pessoas. Artigo 23 Respeito pelo lar e pela família 1.Os Estados Partes tomarão medidas efetivas e apropriadas para eliminar a discriminação contra pessoas com deficiência, em todos os aspectos relativos a casamento, família, paternidade e relacionamentos, em igualdade de condições com as demais pessoas, de modo a assegurar que: a) Seja reconhecido o direito das pessoas com deficiência, em idade de contrair matrimônio, de casar-se e estabelecer família, com base no livre e pleno consentimento dos pretendentes; b) Sejam reconhecidos os direitos das pessoas com deficiência de decidir livre e responsavelmente sobre o número de filhos e o espaçamento entre esses filhos e de ter acesso a informações adequadas à idade e a educação em matéria de reprodução e de planejamento familiar, bem como os meios necessários para exercer esses direitos. c) As pessoas com deficiência, inclusive crianças, conservem sua fertilidade, em igualdade de condições com as demais pessoas. 2.Os Estados Partes assegurarão os direitos e responsabilidades das pessoas com deficiência, relativos à guarda, custódia, curatela e adoção de crianças ou instituições semelhantes, caso esses conceitos constem na legislação nacional. Em todos os casos, prevalecerá o superior interesse da criança. Os Estados Partes prestarão a devida assistência às pessoas com deficiência para que essas pessoas possam exercer suas responsabilidades na criação dos filhos. 3.Os Estados Partes assegurarão que as crianças com deficiência terão iguais direitos em relação à vida familiar. Para a realização desses direitos e para evitar ocultação, abandono, negligência e segregação de crianças com deficiência, os Estados Partes fornecerão prontamente informações abrangentes sobre serviços e apoios a crianças com deficiência e suas famílias. 4.Os Estados Partes assegurarão que uma criança não será separada de seus pais contra a vontade destes, exceto quando autoridades competentes, sujeitas a controle jurisdicional, determinarem, em conformidade com as leis e procedimentos aplicáveis, que a separação é necessária, no superior interesse da criança. Em nenhum caso, uma criança será separada dos pais sob alegação de deficiência da criança ou de um ou ambos os pais. 5.Os Estados Partes, no caso em que a família imediata de uma criança com deficiência não tenha condições de cuidar da criança, farão todo esforço para que cuidados alternativos sejam oferecidos por outros parentes e, se isso não for possível, dentro de ambiente familiar, na comunidade. Artigo 24 Educação 1.Os Estados Partes reconhecem o direito das pessoas com deficiência à educação. Para efetivar esse direito sem discriminação e com base na igualdade de oportunidades, os Estados Partes assegurarão sistema educacional inclusivo em todos os níveis, bem como o aprendizado ao longo de toda a vida, com os seguintes objetivos: a) O pleno desenvolvimento do potencial humano e do senso de dignidade e auto-estima, além do fortalecimento do respeito pelos direitos humanos, pelas liberdades fundamentais e pela diversidade humana; b) O máximo desenvolvimento possível da personalidade e dos talentos e da criatividade das pessoas com deficiência, assim como de suas habilidades físicas e intelectuais; c) A participação efetiva das pessoas com deficiência em uma sociedade livre. 2.Para a realização desse direito, os Estados Partes assegurarão que: a) As pessoas com deficiência não sejam excluídas do sistema educacional geral sob alegação de deficiência e que as crianças com deficiência não sejam excluídas do ensino primário gratuito e compulsório ou do ensino secundário, sob alegação de deficiência; b) As pessoas com deficiência possam ter acesso ao ensino primário inclusivo, de qualidade e gratuito, e ao ensino secundário, em igualdade de condições com as demais pessoas na comunidade em que vivem; c) Adaptações razoáveis de acordo com as necessidades individuais sejam providenciadas; d) As pessoas com deficiência recebam o apoio necessário, no âmbito do sistema educacional geral, com vistas a facilitar sua efetiva educação; e) Medidas de apoio individualizadas e efetivas sejam adotadas em ambientes que maximizem o desenvolvimento acadêmico e social, de acordo com a meta de inclusão plena. 3.Os Estados Partes assegurarão às pessoas com deficiência a possibilidade de adquirir as competências práticas e sociais necessárias de modo a facilitar às pessoas com deficiência sua plena e igual participação no sistema de ensino e na vida em comunidade. Para tanto, os Estados Partes tomarão medidas apropriadas, incluindo: a) Facilitação do aprendizado do braille, escrita alternativa, modos, meios e formatos de comunicação aumentativa e alternativa, e habilidades de orientação e mobilidade, além de facilitação do apoio e aconselhamento de pares; b) Facilitação do aprendizado da língua de sinais e promoção da identidade lingüística da comunidade surda; c) Garantia de que a educação de pessoas, em particular crianças cegas, surdocegas e surdas, seja ministrada nas línguas e nos modos e meios de comunicação mais adequados ao indivíduo e em ambientes que favoreçam ao máximo seu desenvolvimento acadêmico e social. 4.A fim de contribuir para o exercício desse direito, os Estados Partes tomarão medidas apropriadas para empregar professores, inclusive professores com deficiência, habilitados para o ensino da língua de sinais e/ou do braille, e para capacitar profissionais e equipes atuantes em todos os níveis de ensino. Essa capacitação incorporará a conscientização da deficiência e a utilização de modos, meios e formatos apropriados de comunicação aumentativa e alternativa, e técnicas e materiais pedagógicos, como apoios para pessoas com deficiência. 5.Os Estados Partes assegurarão que as pessoas com deficiência possam ter acesso ao ensino superior em geral, treinamento profissional de acordo com sua vocação, educação para adultos e formação continuada, sem discriminação e em igualdade de condições. Para tanto, os Estados Partes assegurarão a provisão de adaptações razoáveis para pessoas com deficiência. Artigo 25 Saúde Os Estados Partes reconhecem que as pessoas com deficiência têm o direito de gozar do estado de saúde mais elevado possível, sem discriminação baseada na deficiência. Os Estados Partes tomarão todas as medidas apropriadas para assegurar às pessoas com deficiência o acesso a serviços de saúde, incluindo os serviços de reabilitação, que levarão em conta as especificidades de gênero. Em especial, os Estados Partes: a) Oferecerão às pessoas com deficiência programas e atenção à saúde gratuitos ou a custos acessíveis da mesma variedade, qualidade e padrão que são oferecidos às demais pessoas, inclusive na área de saúde sexual e reprodutiva e de programas de saúde pública destinados à população em geral; b) Propiciarão serviços de saúde que as pessoas com deficiência necessitam especificamente por causa de sua deficiência, inclusive diagnóstico e intervenção precoces, bem como serviços projetados para reduzir ao máximo e prevenir deficiências adicionais, inclusive entre crianças e idosos; c) Propiciarão esses serviços de saúde às pessoas com deficiência, o mais próximo possível de suas comunidades, inclusive na zona rural; d) Exigirão dos profissionais de saúde que dispensem às pessoas com deficiência a mesma qualidade de serviços dispensada às demais pessoas e, principalmente, que obtenham o consentimento livre e esclarecido das pessoas com deficiência concernentes. Para esse fim, os Estados Partes realizarão atividades de formação e definirão regras éticas para os setores de saúde público e privado, de modo a conscientizar os profissionais de saúde acerca dos direitos humanos, da dignidade, autonomia e das necessidades das pessoas com deficiência; e) Proibirão a discriminação contra pessoas com deficiência na provisão de seguro de saúde e seguro de vida, caso tais seguros sejam permitidos pela legislação nacional, os quais deverão ser providos de maneira razoável e justa; f) Prevenirão que se negue, de maneira discriminatória, os serviços de saúde ou de atenção à saúde ou a administração de alimentos sólidos ou líquidos por motivo de deficiência. Artigo 26 Habilitação e reabilitação 1.Os Estados Partes tomarão medidas efetivas e apropriadas, inclusive mediante apoio dos pares, para possibilitar que as pessoas com deficiência conquistem e conservem o máximo de autonomia e plena capacidade física, mental, social e profissional, bem como plena inclusão e participação em todos os aspectos da vida. Para tanto, os Estados Partes organizarão, fortalecerão e ampliarão serviços e programas completos de habilitação e reabilitação, particularmente nas áreas de saúde, emprego, educação e serviços sociais, de modo que esses serviços e programas: a) Comecem no estágio mais precoce possível e sejam baseados em avaliação multidisciplinar das necessidades e pontos fortes de cada pessoa; b) Apóiem a participação e a inclusão na comunidade e em todos os aspectos da vida social, sejam oferecidos voluntariamente e estejam disponíveis às pessoas com deficiência o mais próximo possível de suas comunidades, inclusive na zona rural. 2.Os Estados Partes promoverão o desenvolvimento da capacitação inicial e continuada de profissionais e de equipes que atuam nos serviços de habilitação e reabilitação. 3.Os Estados Partes promoverão a disponibilidade, o conhecimento e o uso de dispositivos e tecnologias assistivas, projetados para pessoas com deficiência e relacionados com a habilitação e a reabilitação. Artigo 27 Trabalho e emprego 1.Os Estados Partes reconhecem o direito das pessoas com deficiência ao trabalho, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas. Esse direito abrange o direito à oportunidade de se manter com um trabalho de sua livre escolha ou aceitação no mercado laboral, em ambiente de trabalho que seja aberto, inclusivo e acessível a pessoas com deficiência. Os Estados Partes salvaguardarão e promoverão a realização do direito ao trabalho, inclusive daqueles que tiverem adquirido uma deficiência no emprego, adotando medidas apropriadas, incluídas na legislação, com o fim de, entre outros: a) Proibir a discriminação baseada na deficiência com respeito a todas as questões relacionadas com as formas de emprego, inclusive condições de recrutamento, contratação e admissão, permanência no emprego, ascensão profissional e condições seguras e salubres de trabalho; b) Proteger os direitos das pessoas com deficiência, em condições de igualdade com as demais pessoas, às condições justas e favoráveis de trabalho, incluindo iguais oportunidades e igual remuneração por trabalho de igual valor, condições seguras e salubres de trabalho, além de reparação de injustiças e proteção contra o assédio no trabalho; c) Assegurar que as pessoas com deficiência possam exercer seus direitos trabalhistas e sindicais, em condições de igualdade com as demais pessoas; d) Possibilitar às pessoas com deficiência o acesso efetivo a programas de orientação técnica e profissional e a serviços de colocação no trabalho e de treinamento profissional e continuado; e) Promover oportunidades de emprego e ascensão profissional para pessoas com deficiência no mercado de trabalho, bem como assistência na procura, obtenção e manutenção do emprego e no retorno ao emprego; f) Promover oportunidades de trabalho autônomo, empreendedorismo, desenvolvimento de cooperativas e estabelecimento de negócio próprio; g) Empregar pessoas com deficiência no setor público; h) Promover o emprego de pessoas com deficiência no setor privado, mediante políticas e medidas apropriadas, que poderão incluir programas de ação afirmativa, incentivos e outras medidas; i) Assegurar que adaptações razoáveis sejam feitas para pessoas com deficiência no local de trabalho; j) Promover a aquisição de experiência de trabalho por pessoas com deficiência no mercado aberto de trabalho; k) Promover reabilitação profissional, manutenção do emprego e programas de retorno ao trabalho para pessoas com deficiência. 2.Os Estados Partes assegurarão que as pessoas com deficiência não serão mantidas em escravidão ou servidão e que serão protegidas, em igualdade de condições com as demais pessoas, contra o trabalho forçado ou compulsório. Artigo 28 Padrão de vida e proteção social adequados 1.Os Estados Partes reconhecem o direito das pessoas com deficiência a um padrão adequado de vida para si e para suas famílias, inclusive alimentação, vestuário e moradia adequados, bem como à melhoria contínua de suas condições de vida, e tomarão as providências necessárias para salvaguardar e promover a realização desse direito sem discriminação baseada na deficiência. 2.Os Estados Partes reconhecem o direito das pessoas com deficiência à proteção social e ao exercício desse direito sem discriminação baseada na deficiência, e tomarão as medidas apropriadas para salvaguardar e promover a realização desse direito, tais como: a) Assegurar igual acesso de pessoas com deficiência a serviços de saneamento básico e assegurar o acesso aos serviços, dispositivos e outros atendimentos apropriados para as necessidades relacionadas com a deficiência; b) Assegurar o acesso de pessoas com deficiência, particularmente mulheres, crianças e idosos com deficiência, a programas de proteção social e de redução da pobreza; c) Assegurar o acesso de pessoas com deficiência e suas famílias em situação de pobreza à assistência do Estado em relação a seus gastos ocasionados pela deficiência, inclusive treinamento adequado, aconselhamento, ajuda financeira e cuidados de repouso; d) Assegurar o acesso de pessoas com deficiência a programas habitacionais públicos; e) Assegurar igual acesso de pessoas com deficiência a programas e benefícios de aposentadoria. Artigo 29 Participação na vida política e pública Os Estados Partes garantirão às pessoas com deficiência direitos políticos e oportunidade de exercê-los em condições de igualdade com as demais pessoas, e deverão: a) Assegurar que as pessoas com deficiência possam participar efetiva e plenamente na vida política e pública, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas, diretamente ou por meio de representantes livremente escolhidos, incluindo o direito e a oportunidade de votarem e serem votadas, mediante, entre outros: i) Garantia de que os procedimentos, instalações e materiais e equipamentos para votação serão apropriados, acessíveis e de fácil compreensão e uso; ii) Proteção do direito das pessoas com deficiência ao voto secreto em eleições e plebiscitos, sem intimidação, e a candidatar-se nas eleições, efetivamente ocupar cargos eletivos e desempenhar quaisquer funções públicas em todos os níveis de governo, usando novas tecnologias assistivas, quando apropriado; iii) Garantia da livre expressão de vontade das pessoas com deficiência como eleitores e, para tanto, sempre que necessário e a seu pedido, permissão para que elas sejam auxiliadas na votação por uma pessoa de sua escolha; b) Promover ativamente um ambiente em que as pessoas com deficiência possam participar efetiva e plenamente na condução das questões públicas, sem discriminação e em igualdade de oportunidades com as demais pessoas, e encorajar sua participação nas questões públicas, mediante: i) Participação em organizações não-governamentais relacionadas com a vida pública e política do país, bem como em atividades e administração de partidos políticos; ii) Formação de organizações para representar pessoas com deficiência em níveis internacional, regional, nacional e local, bem como a filiação de pessoas com deficiência a tais organizações. Artigo 30 Participação na vida cultural e em recreação, lazer e esporte 1.Os Estados Partes reconhecem o direito das pessoas com deficiência de participar na vida cultural, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas, e tomarão todas as medidas apropriadas para que as pessoas com deficiência possam: a) Ter acesso a bens culturais em formatos acessíveis; b) Ter acesso a programas de televisão, cinema, teatro e outras atividades culturais, em formatos acessíveis; e c) Ter acesso a locais que ofereçam serviços ou eventos culturais, tais como teatros, museus, cinemas, bibliotecas e serviços turísticos, bem como, tanto quanto possível, ter acesso a monumentos e locais de importância cultural nacional. 2.Os Estados Partes tomarão medidas apropriadas para que as pessoas com deficiência tenham a oportunidade de desenvolver e utilizar seu potencial criativo, artístico e intelectual, não somente em benefício próprio, mas também para o enriquecimento da sociedade. 3.Os Estados Partes deverão tomar todas as providências, em conformidade com o direito internacional, para assegurar que a legislação de proteção dos direitos de propriedade intelectual não constitua barreira excessiva ou discriminatória ao acesso de pessoas com deficiência a bens culturais. 4.As pessoas com deficiência farão jus, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas, a que sua identidade cultural e lingüística específica seja reconhecida e apoiada, incluindo as línguas de sinais e a cultura surda. 5.Para que as pessoas com deficiência participem, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas, de atividades recreativas, esportivas e de lazer, os Estados Partes tomarão medidas apropriadas para: a) Incentivar e promover a maior participação possível das pessoas com deficiência nas atividades esportivas comuns em todos os níveis; b) Assegurar que as pessoas com deficiência tenham a oportunidade de organizar, desenvolver e participar em atividades esportivas e recreativas específicas às deficiências e, para tanto, incentivar a provisão de instrução, treinamento e recursos adequados, em igualdade de oportunidades com as demais pessoas; c) Assegurar que as pessoas com deficiência tenham acesso a locais de eventos esportivos, recreativos e turísticos; d) Assegurar que as crianças com deficiência possam, em igualdade de condições com as demais crianças, participar de jogos e atividades recreativas, esportivas e de lazer, inclusive no sistema escolar; e) Assegurar que as pessoas com deficiência tenham acesso aos serviços prestados por pessoas ou entidades envolvidas na organização de atividades recreativas, turísticas, esportivas e de lazer. Artigo 31 Estatísticas e coleta de dados 1.Os Estados Partes coletarão dados apropriados, inclusive estatísticos e de pesquisas, para que possam formular e implementar políticas destinadas a por em prática a presente Convenção. O processo de coleta e manutenção de tais dados deverá: a) Observar as salvaguardas estabelecidas por lei, inclusive pelas leis relativas à proteção de dados, a fim de assegurar a confidencialidade e o respeito pela privacidade das pessoas com deficiência; b) Observar as normas internacionalmente aceitas para proteger os direitos humanos, as liberdades fundamentais e os princípios éticos na coleta de dados e utilização de estatísticas. 2.As informações coletadas de acordo com o disposto neste Artigo serão desagregadas, de maneira apropriada, e utilizadas para avaliar o cumprimento, por parte dos Estados Partes, de suas obrigações na presente Convenção e para identificar e enfrentar as barreiras com as quais as pessoas com deficiência se deparam no exercício de seus direitos. 3.Os Estados Partes assumirão responsabilidade pela disseminação das referidas estatísticas e assegurarão que elas sejam acessíveis às pessoas com deficiência e a outros. Artigo 32 Cooperação internacional 1.Os Estados Partes reconhecem a importância da cooperação internacional e de sua promoção, em apoio aos esforços nacionais para a consecução do propósito e dos objetivos da presente Convenção e, sob este aspecto, adotarão medidas apropriadas e efetivas entre os Estados e, de maneira adequada, em parceria com organizações internacionais e regionais relevantes e com a sociedade civil e, em particular, com organizações de pessoas com deficiência. Estas medidas poderão incluir, entre outras: a) Assegurar que a cooperação internacional, incluindo os programas internacionais de desenvolvimento, sejam inclusivos e acessíveis para pessoas com deficiência; b) Facilitar e apoiar a capacitação, inclusive por meio do intercâmbio e compartilhamento de informações, experiências, programas de treinamento e melhores práticas; c) Facilitar a cooperação em pesquisa e o acesso a conhecimentos científicos e técnicos; d) Propiciar, de maneira apropriada, assistência técnica e financeira, inclusive mediante facilitação do acesso a tecnologias assistivas e acessíveis e seu compartilhamento, bem como por meio de transferência de tecnologias. 2.O disposto neste Artigo se aplica sem prejuízo das obrigações que cabem a cada Estado Parte em decorrência da presente Convenção. Artigo 33 Implementação e monitoramento nacionais 1.Os Estados Partes, de acordo com seu sistema organizacional, designarão um ou mais de um ponto focal no âmbito do Governo para assuntos relacionados com a implementação da presente Convenção e darão a devida consideração ao estabelecimento ou designação de um mecanismo de coordenação no âmbito do Governo, a fim de facilitar ações correlatas nos diferentes setores e níveis. 2.Os Estados Partes, em conformidade com seus sistemas jurídico e administrativo, manterão, fortalecerão, designarão ou estabelecerão estrutura, incluindo um ou mais de um mecanismo independente, de maneira apropriada, para promover, proteger e monitorar a implementação da presente Convenção. Ao designar ou estabelecer tal mecanismo, os Estados Partes levarão em conta os princípios relativos ao status e funcionamento das instituições nacionais de proteção e promoção dos direitos humanos. 3.A sociedade civil e, particularmente, as pessoas com deficiência e suas organizações representativas serão envolvidas e participarão plenamente no processo de monitoramento. Artigo 34 Comitê sobre os Direitos das Pessoas com Deficiência 1.Um Comitê sobre os Direitos das Pessoas com Deficiência (doravante denominado “Comitê”) será estabelecido, para desempenhar as funções aqui definidas. 2.O Comitê será constituído, quando da entrada em vigor da presente Convenção, de 12 peritos. Quando a presente Convenção alcançar 60 ratificações ou adesões, o Comitê será acrescido em seis membros, perfazendo o total de 18 membros. 3.Os membros do Comitê atuarão a título pessoal e apresentarão elevada postura moral, competência e experiência reconhecidas no campo abrangido pela presente Convenção. Ao designar seus candidatos, os Estados Partes são instados a dar a devida consideração ao disposto no Artigo 4.3 da presente Convenção. 4.Os membros do Comitê serão eleitos pelos Estados Partes, observando-se uma distribuição geográfica eqüitativa, representação de diferentes formas de civilização e dos principais sistemas jurídicos, representação equilibrada de gênero e participação de peritos com deficiência. 5.Os membros do Comitê serão eleitos por votação secreta em sessões da Conferência dos Estados Partes, a partir de uma lista de pessoas designadas pelos Estados Partes entre seus nacionais. Nessas sessões, cujo quorum será de dois terços dos Estados Partes, os candidatos eleitos para o Comitê serão aqueles que obtiverem o maior número de votos e a maioria absoluta dos votos dos representantes dos Estados Partes presentes e votantes. 6.A primeira eleição será realizada, o mais tardar, até seis meses após a data de entrada em vigor da presente Convenção. Pelo menos quatro meses antes de cada eleição, o Secretário-Geral das Nações Unidas dirigirá carta aos Estados Partes, convidando-os a submeter os nomes de seus candidatos no prazo de dois meses. O Secretário-Geral, subseqüentemente, preparará lista em ordem alfabética de todos os candidatos apresentados, indicando que foram designados pelos Estados Partes, e submeterá essa lista aos Estados Partes da presente Convenção. 7.Os membros do Comitê serão eleitos para mandato de quatro anos, podendo ser candidatos à reeleição uma única vez. Contudo, o mandato de seis dos membros eleitos na primeira eleição expirará ao fim de dois anos; imediatamente após a primeira eleição, os nomes desses seis membros serão selecionados por sorteio pelo presidente da sessão a que se refere o parágrafo 5 deste Artigo. 8.A eleição dos seis membros adicionais do Comitê será realizada por ocasião das eleições regulares, de acordo com as disposições pertinentes deste Artigo. 9.Em caso de morte, demissão ou declaração de um membro de que, por algum motivo, não poderá continuar a exercer suas funções, o Estado Parte que o tiver indicado designará um outro perito que tenha as qualificações e satisfaça aos requisitos estabelecidos pelos dispositivos pertinentes deste Artigo, para concluir o mandato em questão. 10.O Comitê estabelecerá suas próprias normas de procedimento. 11.O Secretário-Geral das Nações Unidas proverá o pessoal e as instalações necessários para o efetivo desempenho das funções do Comitê segundo a presente Convenção e convocará sua primeira reunião. 12.Com a aprovação da Assembléia Geral, os membros do Comitê estabelecido sob a presente Convenção receberão emolumentos dos recursos das Nações Unidas, sob termos e condições que a Assembléia possa decidir, tendo em vista a importância das responsabilidades do Comitê. 13.Os membros do Comitê terão direito aos privilégios, facilidades e imunidades dos peritos em missões das Nações Unidas, em conformidade com as disposições pertinentes da Convenção sobre Privilégios e Imunidades das Nações Unidas. Artigo 35 Relatórios dos Estados Partes 1.Cada Estado Parte, por intermédio do Secretário-Geral das Nações Unidas, submeterá relatório abrangente sobre as medidas adotadas em cumprimento de suas obrigações estabelecidas pela presente Convenção e sobre o progresso alcançado nesse aspecto, dentro do período de dois anos após a entrada em vigor da presente Convenção para o Estado Parte concernente. 2.Depois disso, os Estados Partes submeterão relatórios subseqüentes, ao menos a cada quatro anos, ou quando o Comitê o solicitar. 3.O Comitê determinará as diretrizes aplicáveis ao teor dos relatórios. 4.Um Estado Parte que tiver submetido ao Comitê um relatório inicial abrangente não precisará, em relatórios subseqüentes, repetir informações já apresentadas. Ao elaborar os relatórios ao Comitê, os Estados Partes são instados a fazê-lo de maneira franca e transparente e a levar em consideração o disposto no Artigo 4.3 da presente Convenção. 5.Os relatórios poderão apontar os fatores e as dificuldades que tiverem afetado o cumprimento das obrigações decorrentes da presente Convenção. Artigo 36 Consideração dos relatórios 1.Os relatórios serão considerados pelo Comitê, que fará as sugestões e recomendações gerais que julgar pertinentes e as transmitirá aos respectivos Estados Partes. O Estado Parte poderá responder ao Comitê com as informações que julgar pertinentes. O Comitê poderá pedir informações adicionais ao Estados Partes, referentes à implementação da presente Convenção. 2.Se um Estado Parte atrasar consideravelmente a entrega de seu relatório, o Comitê poderá notificar esse Estado de que examinará a aplicação da presente Convenção com base em informações confiáveis de que disponha, a menos que o relatório devido seja apresentado pelo Estado dentro do período de três meses após a notificação. O Comitê convidará o Estado Parte interessado a participar desse exame. Se o Estado Parte responder entregando seu relatório, aplicar-se-á o disposto no parágrafo 1 do presente artigo. 3.O Secretário-Geral das Nações Unidas colocará os relatórios à disposição de todos os Estados Partes. 4.Os Estados Partes tornarão seus relatórios amplamente disponíveis ao público em seus países e facilitarão o acesso à possibilidade de sugestões e de recomendações gerais a respeito desses relatórios. 5.O Comitê transmitirá às agências, fundos e programas especializados das Nações Unidas e a outras organizações competentes, da maneira que julgar apropriada, os relatórios dos Estados Partes que contenham demandas ou indicações de necessidade de consultoria ou de assistência técnica, acompanhados de eventuais observações e sugestões do Comitê em relação às referidas demandas ou indicações, a fim de que possam ser consideradas. Artigo 37 Cooperação entre os Estados Partes e o Comitê 1.Cada Estado Parte cooperará com o Comitê e auxiliará seus membros no desempenho de seu mandato. 2.Em suas relações com os Estados Partes, o Comitê dará a devida consideração aos meios e modos de aprimorar a capacidade de cada Estado Parte para a implementação da presente Convenção, inclusive mediante cooperação internacional. Artigo 38 Relações do Comitê com outros órgãos A fim de promover a efetiva implementação da presente Convenção e de incentivar a cooperação internacional na esfera abrangida pela presente Convenção: a) As agências especializadas e outros órgãos das Nações Unidas terão o direito de se fazer representar quando da consideração da implementação de disposições da presente Convenção que disserem respeito aos seus respectivos mandatos. O Comitê poderá convidar as agências especializadas e outros órgãos competentes, segundo julgar apropriado, a oferecer consultoria de peritos sobre a implementação da Convenção em áreas pertinentes a seus respectivos mandatos. O Comitê poderá convidar agências especializadas e outros órgãos das Nações Unidas a apresentar relatórios sobre a implementação da Convenção em áreas pertinentes às suas respectivas atividades; b) No desempenho de seu mandato, o Comitê consultará, de maneira apropriada, outros órgãos pertinentes instituídos ao amparo de tratados internacionais de direitos humanos, a fim de assegurar a consistência de suas respectivas diretrizes para a elaboração de relatórios, sugestões e recomendações gerais e de evitar duplicação e superposição no desempenho de suas funções. Artigo 39 Relatório do Comitê A cada dois anos, o Comitê submeterá à Assembléia Geral e ao Conselho Econômico e Social um relatório de suas atividades e poderá fazer sugestões e recomendações gerais baseadas no exame dos relatórios e nas informações recebidas dos Estados Partes. Estas sugestões e recomendações gerais serão incluídas no relatório do Comitê, acompanhadas, se houver, de comentários dos Estados Partes. Artigo 40 Conferência dos Estados Partes 1.Os Estados Partes reunir-se-ão regularmente em Conferência dos Estados Partes a fim de considerar matérias relativas à implementação da presente Convenção. 2.O Secretário-Geral das Nações Unidas convocará, dentro do período de seis meses após a entrada em vigor da presente Convenção, a Conferência dos Estados Partes. As reuniões subseqüentes serão convocadas pelo Secretário-Geral das Nações Unidas a cada dois anos ou conforme a decisão da Conferência dos Estados Partes. Artigo 41 Depositário O Secretário-Geral das Nações Unidas será o depositário da presente Convenção. Artigo 42 Assinatura A presente Convenção será aberta à assinatura de todos os Estados e organizações de integração regional na sede das Nações Unidas em Nova York, a partir de 30 de março de 2007. Artigo 43 Consentimento em comprometer-se A presente Convenção será submetida à ratificação pelos Estados signatários e à confirmação formal por organizações de integração regional signatárias. Ela estará aberta à adesão de qualquer Estado ou organização de integração regional que não a houver assinado. Artigo 44 Organizações de integração regional 1.”Organização de integração regional” será entendida como organização constituída por Estados soberanos de determinada região, à qual seus Estados membros tenham delegado competência sobre matéria abrangida pela presente Convenção. Essas organizações declararão, em seus documentos de confirmação formal ou adesão, o alcance de sua competência em relação à matéria abrangida pela presente Convenção. Subseqüentemente, as organizações informarão ao depositário qualquer alteração substancial no âmbito de sua competência. 2.As referências a “Estados Partes” na presente Convenção serão aplicáveis a essas organizações, nos limites da competência destas. 3.Para os fins do parágrafo 1 do Artigo 45 e dos parágrafos 2 e 3 do Artigo 47, nenhum instrumento depositado por organização de integração regional será computado. 4.As organizações de integração regional, em matérias de sua competência, poderão exercer o direito de voto na Conferência dos Estados Partes, tendo direito ao mesmo número de votos quanto for o número de seus Estados membros que forem Partes da presente Convenção. Essas organizações não exercerão seu direito de voto, se qualquer de seus Estados membros exercer seu direito de voto, e vice-versa. Artigo 45 Entrada em vigor 1.A presente Convenção entrará em vigor no trigésimo dia após o depósito do vigésimo instrumento de ratificação ou adesão. 2.Para cada Estado ou organização de integração regional que ratificar ou formalmente confirmar a presente Convenção ou a ela aderir após o depósito do referido vigésimo instrumento, a Convenção entrará em vigor no trigésimo dia a partir da data em que esse Estado ou organização tenha depositado seu instrumento de ratificação, confirmação formal ou adesão. Artigo 46 Reservas 1.Não serão permitidas reservas incompatíveis com o objeto e o propósito da presente Convenção. 2.As reservas poderão ser retiradas a qualquer momento. Artigo 47 Emendas 1.Qualquer Estado Parte poderá propor emendas à presente Convenção e submetê-las ao Secretário-Geral das Nações Unidas. O Secretário-Geral comunicará aos Estados Partes quaisquer emendas propostas, solicitando-lhes que o notifiquem se são favoráveis a uma Conferência dos Estados Partes para considerar as propostas e tomar decisão a respeito delas. Se, até quatro meses após a data da referida comunicação, pelo menos um terço dos Estados Partes se manifestar favorável a essa Conferência, o Secretário-Geral das Nações Unidas convocará a Conferência, sob os auspícios das Nações Unidas. Qualquer emenda adotada por maioria de dois terços dos Estados Partes presentes e votantes será submetida pelo Secretário-Geral à aprovação da Assembléia Geral das Nações Unidas e, posteriormente, à aceitação de todos os Estados Partes. 2.Qualquer emenda adotada e aprovada conforme o disposto no parágrafo 1 do presente artigo entrará em vigor no trigésimo dia após a data na qual o número de instrumentos de aceitação tenha atingido dois terços do número de Estados Partes na data de adoção da emenda. Posteriormente, a emenda entrará em vigor para todo Estado Parte no trigésimo dia após o depósito por esse Estado do seu instrumento de aceitação. A emenda será vinculante somente para os Estados Partes que a tiverem aceitado. 3.Se a Conferência dos Estados Partes assim o decidir por consenso, qualquer emenda adotada e aprovada em conformidade com o disposto no parágrafo 1 deste Artigo, relacionada exclusivamente com os artigos 34, 38, 39 e 40, entrará em vigor para todos os Estados Partes no trigésimo dia a partir da data em que o número de instrumentos de aceitação depositados tiver atingido dois terços do número de Estados Partes na data de adoção da emenda. Artigo 48 Denúncia Qualquer Estado Parte poderá denunciar a presente Convenção mediante notificação por escrito ao Secretário-Geral das Nações Unidas. A denúncia tornar-se-á efetiva um ano após a data de recebimento da notificação pelo Secretário-Geral. Artigo 49 Formatos acessíveis O texto da presente Convenção será colocado à disposição em formatos acessíveis. Artigo 50 Textos autênticos Os textos em árabe, chinês, espanhol, francês, inglês e russo da presente Convenção serão igualmente autênticos. EM FÉ DO QUE os plenipotenciários abaixo assinados, devidamente autorizados para tanto por seus respectivos Governos, firmaram a presente Convenção. PROTOCOLO FACULTATIVO À CONVENÇÃO SOBRE OS DIREITOS DAS PESSOAS COM DEFICIÊNCIA Os Estados Partes do presente Protocolo acordaram o seguinte: Artigo 1 1.Qualquer Estado Parte do presente Protocolo (“Estado Parte”) reconhece a competência do Comitê sobre os Direitos das Pessoas com Deficiência (“Comitê”) para receber e considerar comunicações submetidas por pessoas ou grupos de pessoas, ou em nome deles, sujeitos à sua jurisdição, alegando serem vítimas de violação das disposições da Convenção pelo referido Estado Parte. 2.O Comitê não receberá comunicação referente a qualquer Estado Parte que não seja signatário do presente Protocolo. Artigo 2 O Comitê considerará inadmissível a comunicação quando: a) A comunicação for anônima; b) A comunicação constituir abuso do direito de submeter tais comunicações ou for incompatível com as disposições da Convenção; c) A mesma matéria já tenha sido examinada pelo Comitê ou tenha sido ou estiver sendo examinada sob outro procedimento de investigação ou resolução internacional; d) Não tenham sido esgotados todos os recursos internos disponíveis, salvo no caso em que a tramitação desses recursos se prolongue injustificadamente, ou seja improvável que se obtenha com eles solução efetiva; e) A comunicação estiver precariamente fundamentada ou não for suficientemente substanciada; ou f) Os fatos que motivaram a comunicação tenham ocorrido antes da entrada em vigor do presente Protocolo para o Estado Parte em apreço, salvo se os fatos continuaram ocorrendo após aquela data. Artigo 3 Sujeito ao disposto no Artigo 2 do presente Protocolo, o Comitê levará confidencialmente ao conhecimento do Estado Parte concernente qualquer comunicação submetida ao Comitê. Dentro do período de seis meses, o Estado concernente submeterá ao Comitê explicações ou declarações por escrito, esclarecendo a matéria e a eventual solução adotada pelo referido Estado. Artigo 4 1.A qualquer momento após receber uma comunicação e antes de decidir o mérito dessa comunicação, o Comitê poderá transmitir ao Estado Parte concernente, para sua urgente consideração, um pedido para que o Estado Parte tome as medidas de natureza cautelar que forem necessárias para evitar possíveis danos irreparáveis à vítima ou às vítimas da violação alegada. 2.O exercício pelo Comitê de suas faculdades discricionárias em virtude do parágrafo 1 do presente Artigo não implicará prejuízo algum sobre a admissibilidade ou sobre o mérito da comunicação. Artigo 5 O Comitê realizará sessões fechadas para examinar comunicações a ele submetidas em conformidade com o presente Protocolo. Depois de examinar uma comunicação, o Comitê enviará suas sugestões e recomendações, se houver, ao Estado Parte concernente e ao requerente. Artigo 6 1.Se receber informação confiável indicando que um Estado Parte está cometendo violação grave ou sistemática de direitos estabelecidos na Convenção, o Comitê convidará o referido Estado Parte a colaborar com a verificação da informação e, para tanto, a submeter suas observações a respeito da informação em pauta. 2.Levando em conta quaisquer observações que tenham sido submetidas pelo Estado Parte concernente, bem como quaisquer outras informações confiáveis em poder do Comitê, este poderá designar um ou mais de seus membros para realizar investigação e apresentar, em caráter de urgência, relatório ao Comitê. Caso se justifique e o Estado Parte o consinta, a investigação poderá incluir uma visita ao território desse Estado. 3.Após examinar os resultados da investigação, o Comitê os comunicará ao Estado Parte concernente, acompanhados de eventuais comentários e recomendações. 4.Dentro do período de seis meses após o recebimento dos resultados, comentários e recomendações transmitidos pelo Comitê, o Estado Parte concernente submeterá suas observações ao Comitê. 5.A referida investigação será realizada confidencialmente e a cooperação do Estado Parte será solicitada em todas as fases do processo. Artigo 7 1.O Comitê poderá convidar o Estado Parte concernente a incluir em seu relatório, submetido em conformidade com o disposto no Artigo 35 da Convenção, pormenores a respeito das medidas tomadas em conseqüência da investigação realizada em conformidade com o Artigo 6 do presente Protocolo. 2.Caso necessário, o Comitê poderá, encerrado o período de seis meses a que se refere o parágrafo 4 do Artigo 6, convidar o Estado Parte concernente a informar o Comitê a respeito das medidas tomadas em conseqüência da referida investigação. Artigo 8 Qualquer Estado Parte poderá, quando da assinatura ou ratificação do presente Protocolo ou de sua adesão a ele, declarar que não reconhece a competência do Comitê, a que se referem os Artigos 6 e 7. Artigo 9 O Secretário-Geral das Nações Unidas será o depositário do presente Protocolo. Artigo 10 O presente Protocolo será aberto à assinatura dos Estados e organizações de integração regional signatários da Convenção, na sede das Nações Unidas em Nova York, a partir de 30 de março de 2007. Artigo 11 O presente Protocolo estará sujeito à ratificação pelos Estados signatários do presente Protocolo que tiverem ratificado a Convenção ou aderido a ela. Ele estará sujeito à confirmação formal por organizações de integração regional signatárias do presente Protocolo que tiverem formalmente confirmado a Convenção ou a ela aderido. O Protocolo ficará aberto à adesão de qualquer Estado ou organização de integração regional que tiver ratificado ou formalmente confirmado a Convenção ou a ela aderido e que não tiver assinado o Protocolo. Artigo 12 1.“Organização de integração regional” será entendida como organização constituída por Estados soberanos de determinada região, à qual seus Estados membros tenham delegado competência sobre matéria abrangida pela Convenção e pelo presente Protocolo. Essas organizações declararão, em seus documentos de confirmação formal ou adesão, o alcance de sua competência em relação à matéria abrangida pela Convenção e pelo presente Protocolo. Subseqüentemente, as organizações informarão ao depositário qualquer alteração substancial no alcance de sua competência. 2.As referências a “Estados Partes” no presente Protocolo serão aplicáveis a essas organizações, nos limites da competência de tais organizações. 3.Para os fins do parágrafo 1 do Artigo 13 e do parágrafo 2 do Artigo 15, nenhum instrumento depositado por organização de integração regional será computado. 4.As organizações de integração regional, em matérias de sua competência, poderão exercer o direito de voto na Conferência dos Estados Partes, tendo direito ao mesmo número de votos que seus Estados membros que forem Partes do presente Protocolo. Essas organizações não exercerão seu direito de voto se qualquer de seus Estados membros exercer seu direito de voto, e vice-versa. Artigo 13 1.Sujeito à entrada em vigor da Convenção, o presente Protocolo entrará em vigor no trigésimo dia após o depósito do décimo instrumento de ratificação ou adesão. 2.Para cada Estado ou organização de integração regional que ratificar ou formalmente confirmar o presente Protocolo ou a ele aderir depois do depósito do décimo instrumento dessa natureza, o Protocolo entrará em vigor no trigésimo dia a partir da data em que esse Estado ou organização tenha depositado seu instrumento de ratificação, confirmação formal ou adesão. Artigo 14 1.Não serão permitidas reservas incompatíveis com o objeto e o propósito do presente Protocolo. 2.As reservas poderão ser retiradas a qualquer momento. Artigo 15 1.Qualquer Estado Parte poderá propor emendas ao presente Protocolo e submetê-las ao Secretário-Geral das Nações Unidas. O Secretário-Geral comunicará aos Estados Partes quaisquer emendas propostas, solicitando-lhes que o notifiquem se são favoráveis a uma Conferência dos Estados Partes para considerar as propostas e tomar decisão a respeito delas. Se, até quatro meses após a data da referida comunicação, pelo menos um terço dos Estados Partes se manifestar favorável a essa Conferência, o Secretário-Geral das Nações Unidas convocará a Conferência, sob os auspícios das Nações Unidas. Qualquer emenda adotada por maioria de dois terços dos Estados Partes presentes e votantes será submetida pelo Secretário-Geral à aprovação da Assembléia Geral das Nações Unidas e, posteriormente, à aceitação de todos os Estados Partes. 2.Qualquer emenda adotada e aprovada conforme o disposto no parágrafo 1 do presente artigo entrará em vigor no trigésimo dia após a data na qual o número de instrumentos de aceitação tenha atingido dois terços do número de Estados Partes na data de adoção da emenda. Posteriormente, a emenda entrará em vigor para todo Estado Parte no trigésimo dia após o depósito por esse Estado do seu instrumento de aceitação. A emenda será vinculante somente para os Estados Partes que a tiverem aceitado. Artigo 16 Qualquer Estado Parte poderá denunciar o presente Protocolo mediante notificação por escrito ao Secretário-Geral das Nações Unidas. A denúncia tornar-se-á efetiva um ano após a data de recebimento da notificação pelo Secretário-Geral. Artigo 17 O texto do presente Protocolo será colocado à disposição em formatos acessíveis. Artigo 18 Os textos em árabe, chinês, espanhol, francês, inglês e russo e do presente Protocolo serão igualmente autênticos. EM FÉ DO QUE os plenipotenciários abaixo assinados, devidamente autorizados para tanto por seus respectivos governos, firmaram o presente Protocolo. --- ### [Outros tratados de DH](https://academiadepacientes.com.br/outros-tratados-de-dh/) **Published:** junho 6, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil --- ### [Protocolo facultativo](https://academiadepacientes.com.br/protocolo-facultativo/) **Published:** junho 4, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Os Estados Partes no presente Protocolo, considerando que, para melhor assegurar o cumprimento dos fins do Pacto Internacional sobre os Direitos Civis e Políticos (a seguir denominado «o Pacto») e a aplicação das suas disposições, conviria habilitar o Comité dos Direitos do Homem, constituído nos termos da quarta parte do Pacto (a seguir denominado «o Comité»), a receber e examinar, como se prevê no presente Protocolo, as comunicações provenientes de particulares que se considerem vítimas de uma violação dos direitos enunciados no Pacto, acordam no seguinte: ***Artigo 1.º*** Os Estados Partes no Pacto que se tornem partes no presente Protocolo reconhecem que o Comité tem competência para receber e examinar comunicações provenientes de particulares sujeitos à sua jurisdição que aleguem ser vítimas de uma violação, por esses Estados Partes, de qualquer dos direitos enunciados no Pacto. O Comité não recebe nenhuma comunicação respeitante a um Estado Parte no Pacto que não seja parte no presente Protocolo. ***Artigo 2.º*** Ressalvado o disposto no artigo 1.º, os particulares que se considerem vítimas da violação de qualquer dos direitos enunciados no Pacto e que tenham esgotado todos os recursos internos disponíveis podem apresentar uma comunicação escrita ao Comité para que este a examine. ***Artigo 3.º*** O Comité declarará irrecebíveis as comunicações apresentadas, em virtude do presente Protocolo, que sejam anónimas ou cuja apresentação considere constituir um abuso de direito ou considere incompatível com as disposições do Pacto. ***Artigo 4.º*** 1. Ressalvado o disposto no artigo 3.º, o Comité levará as comunicações que lhe sejam apresentadas, em virtude do presente Protocolo, à atenção dos Estados Partes no dito Protocolo que tenham alegadamente violado qualquer disposição do Pacto. 2. Nos 6 meses imediatos, os ditos Estados submeterão por escrito ao Comité as explicações ou declarações que esclareçam a questão e indicarão, se tal for o caso, as medidas que tenham tomado para remediar a situação. ***Artigo 5.º*** 1. O Comité examina as comunicações recebidas em virtude do presente Protocolo, tendo em conta todas as informações escritas que lhe são submetidas pelo particular e pelo Estado Parte interessado. 2. O Comité não examinará nenhuma comunicação de um particular sem se assegurar de que: 1. A mesma questão não está a ser examinada por outra instância internacional de inquérito ou de decisão; 2. O particular esgotou todos os recursos internos disponíveis. Esta regra não se aplica se os processos de recurso excederem prazos razoáveis. 3. O Comité realiza as suas sessões à porta fechada quando examina as comunicações previstas no presente Protocolo. 4. O Comité comunica as suas constatações ao Estado Parte interessado e ao particular. ***Artigo 6.º*** O Comité insere no relatório anual que elabora de acordo com o artigo 45.º do Pacto um resumo das suas actividades previstas no presente Protocolo. ***Artigo 7.º*** Enquanto se espera a realização dos objectivos da Resolução 1514 (XV), adoptada pela Assembleia Geral das Nações Unidas em 14 de Dezembro de 1960, referente à Declaração sobre a Concessão de Independência aos Países e aos Povos Coloniais, o disposto no presente Protocolo em nada restringe o direito de petição concedido a estes povos pela Carta das Nações Unidas e por outras convenções e instrumentos internacionais concluídos sob os auspícios da Organização das Nações Unidas ou das suas instituições especializadas. ***Artigo 8.º*** 1. O presente Protocolo está aberto à assinatura dos Estados que tenham assinado o Pacto. 2. O presente Protocolo está sujeito à ratificação dos Estados que ratificaram o Pacto ou a ele aderiram. Os instrumentos de ratificação serão depositados junto do Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas. 3. O presente Protocolo está aberto à adesão dos Estados que tenham ratificado o Pacto ou que a ele tenham aderido. 4. A adesão far-se-á através do depósito de um instrumento de adesão junto do Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas. 5. O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas informa todos os Estados que assinaram o presente Protocolo ou que a ele aderiram do depósito de cada instrumento de adesão ou ratificação. ***Artigo 9.º*** 1. Sob ressalva da entrada em vigor do Pacto, o presente Protocolo entrará em vigor 3 meses após a data do depósito junto do Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas do 10.º instrumento de ratificação ou de adesão. 2. Para os Estados que ratifiquem o presente Protocolo ou a ele adiram após o depósito do 10.º instrumento de ratificação ou de adesão, o dito Protocolo entrará em vigor 3 meses após a data do depósito por esses Estados do seu instrumento de ratificação ou de adesão. ***Artigo 10.º*** O disposto no presente Protocolo aplica-se, sem limitação ou excepção, a todas as unidades constitutivas dos Estados Federais. ***Artigo 11.º*** 1. Os Estados Partes no presente Protocolo podem propor alterações e depositar o respectivo texto junto do Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas. O Secretário-Geral transmite todos os projectos de alterações aos Estados Partes no dito Protocolo, pedindo-lhes que indiquem se desejam a convocação de uma conferência de Estados Partes para examinar estes projectos e submetê-los a votação. Se pelo menos um terço dos Estados se declarar a favor desta convocação, o Secretário-Geral convoca a conferência sob os auspícios da Organização das Nações Unidas. As alterações adoptadas pela maioria dos Estados presentes e votantes na conferência serão submetidas para aprovação à Assembleia Geral das Nações Unidas. 2. Estas alterações entram em vigor quando forem aprovadas pela Assembleia Geral das Nações Unidas e aceites, de acordo com as suas regras constitucionais respectivas, por uma maioria de dois terços dos Estados Partes no presente Protocolo. 3. Quando estas alterações entrarem em vigor tornam-se obrigatórias para os Estados Partes que as aceitaram, continuando os outros Estados Partes ligados pelas disposições do presente Protocolo e pelas alterações anteriores que tenham aceitado. ***Artigo 12.º*** 1. Os Estados Partes podem, em qualquer altura, denunciar o presente Protocolo por notificação escrita dirigida ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas. A denúncia produzirá efeitos 3 meses após a data em que o Secretário-Geral tenha recebido a notificação. 2. A denúncia não impedirá a aplicação das disposições do presente Protocolo às comunicações apresentadas em conformidade com o artigo 2.º antes da data em que a denúncia produz efeitos. ***Artigo 13.º*** Independentemente das notificações previstas no parágrafo 5 do artigo 8.º do presente Protocolo, o Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas informará todos os Estados referidos no parágrafo 1 do artigo 48.º do Pacto: 1. Das assinaturas do presente Protocolo e dos instrumentos de ratificação e de adesão depositados de acordo com o artigo 8.º; 2. Da data da entrada em vigor do presente Protocolo de acordo com o artigo 9.º e da data da entrada em vigor das alterações prevista no artigo 11.º; 3. Das denúncias feitas nos termos do artigo 12.º. ***Artigo 14.º*** 1. O presente Protocolo, cujos textos inglês, chinês, espanhol, francês e russo são igualmante válidos, será depositado nos arquivos da Organização das Nações Unidas. 2. O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas transmitirá uma cópia autenticada do presente Protocolo a todos os Estados referidos no artigo 48.º do Pacto. --- ### [Playlist dos Direitos Humanos](https://academiadepacientes.com.br/playlist-dos-direitos-humanos/) **Published:** junho 3, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Esta é a minha lista de canções sobre direitos humanos --- ### [Textos recomendados](https://academiadepacientes.com.br/textos-recomendados/) **Published:** junho 3, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **Transformando nosso mundo: a Agenda 2030 para o desenvolvimento sustentável** Texto final da Agenda 2030, aprovado na Cúpula das Nações Unidas para o Desenvolvimento Sustentável, em setembro de 2015, em Nova York-EUA. [Baixe aqui](https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2021/06/agenda2030-completo-site.pdf) **Roteiro para a Localização dos ODS: Implementação e monitoramento no nível subnacional** Esta é a adaptação para o português da publicação “Roteiro para a Localização dos Objetivos de Desenvolvimento Sustentável: implementação e acompanhamento no nível subnacional”. Baseia-se na versão originalmente elaborada pela Força-Tarefa Global de Governos Locais e Regionais, pelo PNUD e pela ONU-Habitat para apoiar cidades e regiões no cumprimento da Agenda 2030. O documento contém casos de boas práticas dos organismos da ONU no Brasil sobre a localização da Agenda 2030 no país. O documento foi elaborado pelo Grupo Interagencial da ONU no Brasil para a Agenda 2030 para o Desenvolvimento Sustentável. [Baixe aqui](https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2021/06/undp-br-roteiro-localizacao-objetivos-desenvolvimento-2017.pdf) **Guia para a localização dos Objetivos do Desenvolvimento Sustentável nos municípios brasileiros**: o que os gestores municipais precisam saber Esta publicação traz a todos os Municípios brasileiros informações sobre a agenda global para o desenvolvimento sustentável à qual o Brasil aderiu em setembro de 2015, a ser implantada até 2030. Para cada um dos ODS da agenda, explica-se a sua importância e a relação com as competências municipais, e orienta-se sobre como aplicá-los, monitorá-los e avaliá-los nos Municípios. [Baixe aqui](https://academiadepacientes.com.br/wp-content/uploads/2021/06/ods-objetivos_de_desenvolvimento_sustentavel_nos_municipios_brasileiros.pdf) --- ### [Biblioteca](https://academiadepacientes.com.br/biblioteca/) **Published:** junho 3, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil --- ### [Carta Internacional de Direitos Humanos](https://academiadepacientes.com.br/carta-internacional-de-direitos-humanos/) **Published:** junho 2, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** A Carta Internacional dos Direitos do Homem é constituída pela Declaração Universal dos Direitos do Homem, pelo Pacto Internacional sobre os Direitos Económicos Sociais e Culturais e pelo Pacto Internacional sobre os Direitos Civis e Políticos e seu Protocolo Facultativo. --- ### [Vídeos recomendados](https://academiadepacientes.com.br/videos-direitos-humanos-e-agenda-2030/) **Published:** junho 1, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** O filósofo Leandro Karnal de forma bem didática e bem humorada explica a importância da Declaração Universal dos Direitos Humanos, em uma narrativa especialmente adequada aos tempos estranhos em que vivemos. **A música que todos deveriam saber a letra** traz os artigos da Declaração Universal dos Direitos Humanos. Uma produção do Conselho Nacional do Ministério Público. Este vídeo abaixo foi produzido para comemorar os 70 anos da Declaração Universal dos Direitos Humanos, em 2018, pela Organização das Nações Unidas (ONU). A Declaração Universal dos Direitos Humanos deve muito à figura de uma grande mulher; Eleanor Roosevelt. Neste vídeo você conhece um pouco de sua grandeza e espírito público. Você sabia que foram as mulheres que incluíram o princípio da igualdade de gênero na Declaração Universal dos Direitos Humanos? Elas defenderam uma Declaração que fosse verdadeiramente universal. Entre essas mulheres destacam-se: Eleanor Roosevelt, ex-primeira-dama dos Estados Unidos; Minerva Bernadino, diplomata da República Dominicana; e Hansa Mehta, da Índia. Outras ativistas prepararam o terreno ao lutarem pelos direitos das mulheres durante a redação da Carta das Nações Unidas, em 1945. É o caso de Bertha Lutz, do Brasil. Ela liderou um grupo de delegadas que defendeu com êxito a inclusão dos direitos das mulheres na Carta das Nações Unidas. Tem solução. O plano para um planeta mais justo e onde ninguém seja deixado para trás já existe. Basta só querer implantar. Conheça melhor a Agenda 2030 e o que ela pode representar para seu futuro. Em 2015, 193 países membros das Nações Unidas adotaram uma nova agenda de desenvolvimento sustentável e um acordo global sobre as mudanças climáticas. Agora, temos uma oportunidade sem precedentes de unir o mundo para melhorar a vida das pessoas em todos os lugares – sem deixar ninguém para trás – através dos 17 [\#ObjetivosGlobais](https://www.youtube.com/hashtag/objetivosglobais). --- ### [ODS 17: Parcerias e meios de implementação](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/ods-17-parcerias-e-meios-de-implementacao/) **Published:** maio 27, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%201036%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%221036%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%221036%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?w=1024)Imagem de [Anemone123](https://pixabay.com/pt/users/anemone123-2637160/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=2447163) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=2447163) **A comunidade de doenças raras (defensores dos pacientes, reguladores, pesquisa e indústria) está cada vez mais conectada em escala global. A adesão e o cumprimento das ambições da Agenda 2030 para o Desenvolvimento Sustentável pode representar um caminho para o fortalecimento da luta em escala local.** Fonte: [NGO Committee for Rare Diseases ](https://www.ngocommitteerarediseases.org/common-goals/) ## Conheça o ODS 17 e suas metas Os ODS só serão realizados mediante um compromisso renovado de cooperação entre a comunidade internacional e uma parceria global ampla que inclua todos os setores interessados e as pessoas afetadas pelos processos de desenvolvimento. [Saiba mais](http://www.agenda2030.com.br/ods/17/) --- ### [ODS 9 : Indústria, inovação e infraestrutura](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/ods-9-industria-inovacao-e-infraestrutura/) **Published:** maio 27, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20725%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22725%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22725%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?w=1024)Imagem de [Nattanan Kanchanaprat](https://pixabay.com/pt/users/nattanan23-6312362/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=2696228) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=2696228) **Com não mais do que algumas centenas de terapias desenvolvidas contra quase 7 mil doenças catalogadas, continua a ser imensa a necessidade de investir em Pesquisa & Desenvolvimento, tecnologias de saúde e ferramentas de diagnóstico para pessoas com doenças raras. A acessibilidade à infraestrutura também deve ser melhorada para permitir uma inclusão genuína na sociedade.** Fonte: [NGO Committee for Rare Diseases ](https://www.ngocommitteerarediseases.org/common-goals/) ## Conheça o ODS 9 e suas metas Investimentos em infraestrutura e em inovação são condições básicas para o crescimento econômico e para o desenvolvimento das nações. [Saiba mais](http://www.agenda2030.com.br/ods/9/) --- ### [ODS 8: Trabalho decente e crescimento econômico](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/ods-8-trabalho-decente-e-crescimento-economico/) **Published:** maio 27, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?w=1024)Imagem de [Free-Photos](https://pixabay.com/photos/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1209678) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=1209678) **Pessoas com doenças raras e deficiências são frequentemente marginalizadas do mercado de trabalho não só por preconceito, estigma e discriminação, mas também por falta de instalações acessíveis, horários de trabalho flexíveis e funções adaptadas.** Fonte: [NGO Committee for Rare Diseases ](https://www.ngocommitteerarediseases.org/common-goals/) ## Conheça o ODS 8 e suas metas No longo prazo, a desigualdade de renda e de oportunidades prejudica o crescimento econômico e o alcance do desenvolvimento sustentável. Os mais vulneráveis, muitas vezes, têm menores expectativas de vida e apresentam dificuldades de se libertarem de um círculo vicioso de insucesso escolar, baixas qualificações e poucas perspectivas de empregos de qualidade. Saiba mais --- ### [ODS 4: Educação de qualidade](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/ods-4-educacao-de-qualidade/) **Published:** maio 27, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20848%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22848%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22848%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?w=1024)Imagem de [ds\_30](https://pixabay.com/pt/users/ds_30-1795490/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=5324171) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=5324171) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?w=150) **Cinquenta por cento de todas as doenças raras afetam as crianças, que muitas vezes enfrentam grandes dificuldades para frequentar a escola devido à inacessibilidade das instalações e métodos de ensino não adaptados, mas também devido ao preconceito, estigma e discriminação.** Uma vida de qualidade começa com uma educação de qualidade. As Nações Unidas fizeram avanços no campo da educação nas últimas décadas, reduzindo a taxa de crianças fora da escola em mais de 50% em 15 anos. No entanto, muito mais precisa ser feito, em particular no que diz respeito à inclusão, eliminando disparidades de gênero e adaptando instalações para pessoas com deficiência. 50% das doenças raras afetam crianças. Essas crianças enfrentam dificuldades para frequentar a escola devido à frequência das consultas médicas, inacessibilidade das instalações e métodos de ensino não adaptados. Nosso objetivo é espalhar o conhecimento sobre doenças raras para professores, educadores e a próxima geração, a fim de promover uma cultura de aceitação e um mundo onde todas as crianças tenham a chance de aprender. Fonte: [NGO Committee for Rare Diseases ](https://www.ngocommitteerarediseases.org/common-goals/) ## Conheça o ODS 4 e suas metas Desde 2000, houve enorme progresso na promoção do acesso universal à educação primária para as crianças ao redor do mundo. Para além do foco na educação básica, todos os níveis de educação estão contemplados no objetivo de desenvolvimento sustentável 4, que enxerga como fundamental a promoção de uma educação inclusiva, igualitária e baseada nos princípios de direitos humanos e desenvolvimento sustentável. A promoção da capacitação e empoderamento dos indivíduos é o centro deste objetivo, que visa ampliar as oportunidades das pessoas mais vulneráveis no caminho do desenvolvimento. [Saiba mais](http://www.agenda2030.com.br/ods/4/) --- ### [ODS 1: Erradicação da pobreza](https://academiadepacientes.com.br/agenda-2030-o-que-e/ods-1-erradicacao-da-pobreza/) **Published:** maio 27, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%201280%20853%22%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%221280%22%20height%3D%22853%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?w=1024)Imagem de [Andrew Khoroshavin](https://pixabay.com/pt/users/chronomarchie-6883517/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=3548021) por [Pixabay](https://pixabay.com/pt/?utm_source=link-attribution&utm_medium=referral&utm_campaign=image&utm_content=3548021) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20150%20150%22%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22150%22%20height%3D%22150%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E?w=150) **As pessoas com doenças raras estão frequentemente presas a um ciclo vicioso de vulnerabilidade e pobreza devido à exclusão dos sistemas de saúde e educação, bem como do mercado de trabalho.** A pobreza está geralmente associada à falta de saúde, educação, alimentação, conhecimento e muitas outras coisas que fazem a diferença entre viver e simplesmente sobreviver. Pessoas que vivem com uma doença rara são confrontadas diariamente e frequentemente desde o nascimento com obstáculos como a exclusão dos sistemas de saúde e educação. Isso leva a taxas de emprego mais baixas e os aprisiona em um círculo vicioso de vulnerabilidade e pobreza. Ao apoiar as pessoas que vivem com uma doença rara, estamos ajudando os mais vulneráveis ​​dos vulneráveis ​​e, assim, dando um passo mais perto da erradicação da pobreza em todas as suas formas. Fonte: [NGO Committee for Rare Diseases ](https://www.ngocommitteerarediseases.org/common-goals/) ## Conheça o ODS 1 e suas metas Em um mundo confrontado pelos crescentes desafios para o desenvolvimento, a Agenda 2030 reconhece que a erradicação da pobreza, em todas as suas formas, é o maior desafio global para atingirmos o desenvolvimento sustentável. Por isso, a grande prioridade do desenvolvimento sustentável deve ser os mais pobres e vulneráveis: ninguém será deixado para trás! [saiba mais](http://www.agenda2030.com.br/ods/1/) --- ### [Documentos da ONU](https://academiadepacientes.com.br/documentos-da-onu/) **Published:** maio 23, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** [Pacto Internacional sobre Direitos Civis e Políticos](https://raras2030.wordpress.com/?page_id=118) [Pacto Internacional sobre Direitos Econômicos, Sociais e Culturais](https://raras2030.wordpress.com/?page_id=122) [Convenção Internacional sobre a Eliminação de todas as Formas de Discriminação Racial](https://raras2030.wordpress.com/?page_id=124) [Convenção sobre a Eliminação de Todas as Formas de Discriminação contra a Mulher](https://wordpress.com/page/raras2030.wordpress.com/126) [Convenção Internacional sobre os Direitos das Pessoas com Deficiência](https://wordpress.com/page/raras2030.wordpress.com/128) [Convenção Contra a Tortura e Outros Tratamentos ou Penas Cruéis, Desumanos ou Degradantes](https://wordpress.com/page/raras2030.wordpress.com/130) [Convenção sobre os direitos da criança](https://raras2030.wordpress.com/convencao-sobre-os-direitos-da-crianca/(abrir%20em%20uma%20nova%20aba)) --- ### [Conheça os Objetivos do Desenvolvimento Sustentável (ODS)](https://academiadepacientes.com.br/conheca-os-objetivos-do-desenvolvimento-sustentavel-ods/) **Published:** maio 23, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) A Agenda 2030 consiste em uma Declaração, em um quadro de resultados – os 17 ODS e suas 169 metas -, em uma seção sobre meios de implementação e de parcerias globais, bem como de um roteiro para acompanhamento e revisão. Os ODS são o núcleo da Agenda e deverão ser alcançados até o ano 2030. Os 17 Objetivos são integrados e indivisíveis, e mesclam, de forma equilibrada, **as três dimensões do desenvolvimento sustentável:** **a econômica**, **a social** **e** **a ambiental**. São como uma lista de tarefas a serem cumpridas pelos governos, a sociedade civil, o setor privado e todos cidadãos na jornada coletiva para um 2030 sustentável. Nos próximos anos de implementação da Agenda 2030, os ODS e suas metas irão estimular e apoiar ações em áreas de importância crucial para a humanidade: **Pessoas**, **Planeta**, **Prosperidade**, **Paz e Parcerias**. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) Ao combinar os processos dos Objetivos do Milênio e os processos resultantes da Rio+20, a Agenda 2030 e os ODS inauguram uma nova fase para o desenvolvimento dos países, que busca integrar por completo todos os componentes do desenvolvimento sustentável e engajar todos os países na construção do futuro que queremos. ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) ### Conheça em detalhes os 17 Objetivos de Desenvolvimento Sustentável ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 1** **Erradicação da pobreza** [Acabar com a pobreza em todas as suas formas, em todos os lugares](http://www.agenda2030.com.br/ods/1/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 2** **Fome Zero e Agricultura Sustentável** [Acabar com a fome, alcançar a segurança alimentar e melhoria da nutrição e promover a agricultura sustentável](http://www.agenda2030.com.br/ods/2/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 3** **Saúde e Bem-Estar** [Assegurar uma vida saudável e promover o bem-estar para todos, em todas as idades](http://www.agenda2030.com.br/ods/3/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 4** **Educação de Qualidade** [Assegurar a educação inclusiva e equitativa de qualidade, e promover oportunidades de aprendizagem ao longo da vida para todos](http://www.agenda2030.com.br/ods/4/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 5** **Igualdade de Gênero** [Alcançar a igualdade de gênero e empoderar todas as mulheres e meninas](http://www.agenda2030.com.br/ods/5/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 6** **Água Potável e Saneamento** [Assegurar a disponibilidade e a gestão sustentável da água e saneamento para todos](http://www.agenda2030.com.br/ods/6/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 7** **Energia Limpa e Acessível** [Assegurar o acesso confiável, sustentável, moderno e a preço acessível à energia para todos](http://www.agenda2030.org.br/ods/7/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 8** **Trabalho Decente e Crescimento Econômico** [Promover o crescimento econômico sustentado, inclusivo e sustentável, o emprego pleno e produtivo e o trabalho decente para todos](http://www.agenda2030.org.br/ods/8/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 9** **Indústria, Inovação e Infraestrutura** [Construir infraestruturas resilientes, promover a industrialização inclusiva e sustentável e fomentar a inovação](http://www.agenda2030.org.br/ods/9/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 10** **Redução da Desigualdades** [Reduzir a desigualdade dentro dos países e entre eles](http://www.agenda2030.org.br/ods/10/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 11** **Cidades e Comunidades Sustentáveis** [Tornar as cidades e os assentamentos humanos inclusivos, seguros, resilientes e sustentáveis](http://www.agenda2030.org.br/ods/11/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 12** **Consumo e Produção Responsáveis** [Assegurar padrões de produção e de consumo sustentáveis](http://www.agenda2030.org.br/ods/12/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 13** **Ação Contra a Mudança Global do Clima** [Tomar medidas urgentes para combater a mudança do clima e seus impactos](http://www.agenda2030.org.br/ods/13/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 14** **Vida na Água** [Conservar e promover o uso sustentável dos oceanos, dos mares e dos recursos marinhos para o desenvolvimento sustentável](http://www.agenda2030.org.br/ods/14/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 15** **Vida Terrestre** [Proteger, recuperar e promover o uso sustentável dos ecossistemas terrestres, gerir de forma sustentável as florestas, combater a desertificação, deter e reverter a degradação da terra e deter a perda](http://www.agenda2030.org.br/ods/15/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 16** **Paz, Justiça e Instituições Eficazes** [Promover sociedades pacíficas e inclusivas para o desenvolvimento sustentável, proporcionar o acesso à justiça para todos e construir instituições eficazes, responsáveis e inclusivas em todos os níveis](http://www.agenda2030.org.br/ods/16/) ![](data:image/svg+xml,%3Csvg%20viewBox%3D%220%200%20100%%20100%%22%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20xmlns%3D%22http%3A%2F%2Fwww.w3.org%2F2000%2Fsvg%22%3E%3Crect%20width%3D%22100%%22%20height%3D%22100%%22%20fill%3D%22transparent%22%2F%3E%3C%2Fsvg%3E) **Objetivo 17** **Parcerias e Meios de Implementação** [Fortalecer os meios de implementação e revitalizar a parceria global para o desenvolvimento sustentável](http://www.agenda2030.org.br/ods/17/) Fonte: Extraído de [Plataforma Agenda 2030](http://www.agenda2030.com.br/sobre/) --- ### [Declaração Universal dos Direitos Humanos](https://academiadepacientes.com.br/declaracao-universal-dos-direitos-humanos-2/) **Published:** maio 23, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil --- ### [Convenção Contra a Tortura e Outros Tratamentos ou Penas Cruéis, Desumanos ou Degradantes](https://academiadepacientes.com.br/documentos-da-onu/__trashed-10/) **Published:** maio 23, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Os Estados Partes da presente Convenção, Considerando que, de acordo com os princípios proclamados pela Carta das Nações Unidas, o reconhecimento dos direitos iguais e inalienáveis de todos os membros da família humana é o fundamento da liberdade, da justiça e da paz no mundo, Reconhecendo que estes direitos emanam da dignidade inerente à pessoa humana, Considerando a obrigação que incumbe os Estados, em virtude da Carta, em particular do Artigo 55, de promover o respeito universal e a observância dos direitos humanos e liberdades fundamentais. Levando em conta o Artigo 5º da Declaração Universal e a observância dos Direitos do Homem e o Artigo 7º do Pacto Internacional sobre Direitos Civis e Políticos, que determinam que ninguém será sujeito à tortura ou a pena ou tratamento cruel, desumano ou degradante, Levando também em conta a Declaração sobre a Proteção de Todas as Pessoas contra a Tortura e outros Tratamentos ou Penas Cruéis, Desumanos ou Degradantes, aprovada pela Assembléia Geral em 9 de dezembro de 1975, Desejosos de tornar mais eficaz a luta contra a tortura e outros tratamentos ou penas cruéis, desumanos ou degradantes em todo o mundo, Acordam o seguinte: PARTE I ARTIGO 1º 1\. Para os fins da presente Convenção, o termo “tortura” designa qualquer ato pelo qual dores ou sofrimentos agudos, físicos ou mentais, são infligidos intencionalmente a uma pessoa a fim de obter, dela ou de uma terceira pessoa, informações ou confissões; de castigá-la por ato que ela ou uma terceira pessoa tenha cometido ou seja suspeita de ter cometido; de intimidar ou coagir esta pessoa ou outras pessoas; ou por qualquer motivo baseado em discriminação de qualquer natureza; quando tais dores ou sofrimentos são infligidos por um funcionário público ou outra pessoa no exercício de funções públicas, ou por sua instigação, ou com o seu consentimento ou aquiescência. Não se considerará como tortura as dores ou sofrimentos que sejam conseqüência unicamente de sanções legítimas, ou que sejam inerentes a tais sanções ou delas decorram. 2\. O presente Artigo não será interpretado de maneira a restringir qualquer instrumento internacional ou legislação nacional que contenha ou possa conter dispositivos de alcance mais amplo. ARTIGO 2º 1\. Cada Estado Parte tomará medidas eficazes de caráter legislativo, administrativo, judicial ou de outra natureza, a fim de impedir a prática de atos de tortura em qualquer território sob sua jurisdição. 2\. Em nenhum caso poderão invocar-se circunstâncias excepcionais tais como ameaça ou estado de guerra, instabilidade política interna ou qualquer outra emergência pública como justificação para tortura. 3\. A ordem de um funcionário superior ou de uma autoridade pública não poderá ser invocada como justificação para a tortura. ARTIGO 3º 1\. Nenhum Estado Parte procederá à expulsão, devolução ou extradição de uma pessoa para outro Estado quando houver razões substanciais para crer que a mesma corre perigo de ali ser submetida a tortura. 2\. A fim de determinar a existência de tais razões, as autoridades competentes levarão em conta todas as considerações pertinentes, inclusive, quando for o caso, a existência, no Estado em questão, de um quadro de violações sistemáticas, graves e maciças de direitos humanos. ARTIGO 4º 1\. Cada Estado Parte assegurará que todos os atos de tortura sejam considerados crimes segundo a sua legislação penal. O mesmo aplicar-se-á à tentativa de tortura e a todo ato de qualquer pessoa que constitua cumplicidade ou participação na tortura. 2\. Cada Estado Parte punirá estes crimes com penas adequadas que levem em conta a sua gravidade. ARTIGO 5º 1\. Cada Estado Parte tomará as medidas necessárias para estabelecer sua jurisdição sobre os crimes previstos no Artigo 4º nos seguintes casos: a) quando os crimes tenham sido cometidos em qualquer território sob sua jurisdição ou a bordo de navio ou aeronave registrada no Estado em questão; b) quando o suposto autor for nacional do Estado em questão; c) quando a vítima for nacional do Estado em questão e este o considerar apropriado. 2\. Cada Estado Parte tomará também as medidas necessárias para estabelecer sua jurisdição sobre tais crimes nos casos em que o suposto autor se encontre em qualquer território sob sua jurisdição e o Estado não extradite de acordo com o Artigo 8º para qualquer dos Estados mencionados no parágrafo 1 do presente Artigo. 3\. Esta Convenção não exclui qualquer jurisdição criminal exercida de acordo com o direito interno. ARTIGO 6º 1\. Todo Estado Parte em cujo território se encontre uma pessoa suspeita de ter cometido qualquer dos crimes mencionados no Artigo 4º, se considerar, após o exame das informações de que dispõe, que as circunstâncias o justificam, procederá à detenção de tal pessoa ou tomará outras medidas legais para assegurar sua presença. A detenção e outras medidas legais serão tomadas de acordo com a lei do Estado mas vigorarão apenas pelo tempo necessário ao início do processo penal ou de extradição. 2\. O Estado em questão procederá imediatamente a uma investigação preliminar dos fatos. 3\. Qualquer pessoa detida de acordo com o parágrafo 1 terá assegurada facilidades para comunicar-se imediatamente com o representante mais próximo do Estado de que é nacional ou, se for apátrida, com o representante do Estado de residência habitual. 4\. Quando o Estado, em virtude deste Artigo, houver detido uma pessoa, notificará imediatamente os Estados mencionados no Artigo 5º, parágrafo 1, sobre tal detenção e sobre as circunstâncias que a justificam. O Estado que proceder à investigação preliminar a que se refere o parágrafo 2 do presente Artigo comunicará sem demora seus resultados aos Estados antes mencionados e indicará se pretende exercer sua jurisdição. ARTIGO 7º 1\. O Estado Parte no território sob a jurisdição do qual o suposto autor de qualquer dos crimes mencionados no Artigo 4º for encontrado, se não o extraditar, obrigar-se-á, nos casos contemplados no Artigo 5º, a submeter o caso as suas autoridades competentes para o fim de ser o mesmo processado. 2\. As referidas autoridades tomarão sua decisão de acordo com as mesmas normas aplicáveis a qualquer crime de natureza grave, conforme a legislação do referido Estado. Nos casos previstos no parágrafo 2 do Artigo 5º, as regras sobre prova para fins de processo e condenação não poderão de modo algum ser menos rigorosas do que as que se aplicarem aos casos previstos no parágrafo 1 do Artigo 5º. 3\. Qualquer pessoa processada por qualquer dos crimes previstos no Artigo 4º receberá garantias de tratamento justo em todas as fases do processo. ARTIGO 8° 1\. Os crimes a que se refere o Artigo 4° serão considerados como extraditáveis em qualquer tratado de extradição existente entre os Estados Partes. Os Estados Partes obrigar-se-ão a incluir tais crimes como extraditáveis em todo tratado de extradição que vierem a concluir entre si. 2\. Se um Estado Parte que condiciona a extradição à existência de tratado de receber um pedido de extradição por parte do outro Estado Parte com o qual não mantém tratado de extradição, poderá considerar a presente Convenção com base legal para a extradição com respeito a tais crimes. A extradição sujeitar-se-á ás outras condições estabelecidas pela lei do Estado que receber a solicitação. 3\. Os Estado Partes que não condicionam a extradição à existência de um tratado reconhecerão, entre si, tais crimes como extraditáveis, dentro das condições estabelecidas pela lei do Estado que receber a solicitação. 4\. O crime será considerado, para o fim de extradição entre os Estados Partes, como se tivesse ocorrido não apenas no lugar em que ocorreu, mas também nos territórios dos Estados chamados a estabelecerem sua jurisdição, de acordo com o parágrafo 1 do Artigo 5º. ARTIGO 9º 1\. Os Estados Partes prestarão entre si a maior assistência possível em relação aos procedimentos criminais instaurados relativamente a qualquer dos delitos mencionados no Artigo 4º, inclusive no que diz respeito ao fornecimento de todos os elementos de prova necessários para o processo que estejam em seu poder. 2\. Os Estados Partes cumprirão as obrigações decorrentes do parágrafo 1 do presente Artigo conforme quaisquer tratados de assistência judiciária recíproca existentes entre si. ARTIGO 10 1\. Cada Estado Parte assegurará que o ensino e a informação sobre a proibição de tortura sejam plenamente incorporados no treinamento do pessoal civil ou militar encarregado da aplicação da lei, do pessoal médico, dos funcionários públicos e de quaisquer outras pessoas que possam participar da custódia, interrogatório ou tratamento de qualquer pessoa submetida a qualquer forma de prisão, detenção ou reclusão. 2\. Cada Estado Parte incluirá a referida proibição nas normas ou instruções relativas aos deveres e funções de tais pessoas. ARTIGO 11 Cada Estado Parte manterá sistematicamente sob exame as normas, instruções, métodos e práticas de interrogatório, bem como as disposições sobre a custódia e o tratamento das pessoas submetidas, em qualquer território sob sua jurisdição, a qualquer forma de prisão, detenção ou reclusão, com vistas a evitar qualquer caso de tortura. ARTIGO 12 Cada Estado Parte assegurará suas autoridades competentes procederão imediatamente a uma investigação imparcial sempre que houver motivos razoáveis para crer que um ato de tortura tenha sido cometido em qualquer território sob sua jurisdição. ARTIGO 13 Cada Estado Parte assegurará a qualquer pessoa que alegue ter sido submetida a tortura em qualquer território sob sua jurisdição o direito de apresentar queixa perante as autoridades competentes do referido Estado, que procederão imediatamente e com imparcialidade ao exame do seu caso. Serão tomadas medidas para assegurar a proteção do queixoso e das testemunhas contra qualquer mau tratamento ou intimação em conseqüência da queixa apresentada ou de depoimento prestado. ARTIGO 14 1\. Cada Estado Parte assegurará, em seu sistema jurídico, à vítima de um ato de tortura, o direito à reparação e a uma indenização justa e adequada, incluídos os meios necessários para a mais completa reabilitação possível. Em caso de morte da vítima como resultado de um ato de tortura, seus dependentes terão direito à indenização. 2\. O disposto no presente Artigo não afetará qualquer direito a indenização que a vítima ou outra pessoa possam ter em decorrência das leis nacionais. ARTIGO 15 Cada Estado Parte assegurará que nenhuma declaração que se demonstre ter sido prestada como resultado de tortura possa ser invocada como prova em qualquer processo, salvo contra uma pessoa acusada de tortura como prova de que a declaração foi prestada. ARTIGO 16 1.Cada Estado Parte se comprometerá a proibir em qualquer território sob sua jurisdição outros atos que constituam tratamento ou penas cruéis, desumanos ou degradantes que não constituam tortura tal como definida no Artigo 1, quando tais atos forem cometidos por funcionário público ou outra pessoa no exercício de funções públicas, ou por sua instigação, ou com o seu consentimento ou aquiescência. Aplicar-se-ão, em particular, as obrigações mencionadas nos Artigos 10, 11, 12 e 13, com a substituição das referências a tortura por referências a outras formas de tratamentos ou penas cruéis, desumanos ou degradantes. 2\. Os dispositivos da presente Convenção não serão interpretados de maneira a restringir os dispositivos de qualquer outro instrumento internacional ou lei nacional que proíba os tratamentos ou penas cruéis, desumanos ou degradantes ou que se refira à extradição ou expulsão. # PARTE II ARTIGO 17 1\. Constituir-se-á um Comitê contra a Tortura (doravante denominado o “Comitê) que desempenhará as funções descritas adiante. O Comitê será composto por dez peritos de elevada reputação moral e reconhecida competência em matéria de direitos humanos, os quais exercerão suas funções a título pessoal. Os peritos serão eleitos pelos Estados Partes, levando em conta uma distribuição geográfica eqüitativa e a utilidade da participação de algumas pessoas com experiência jurídica. 2\. Os membros do Comitê serão eleitos em votação secreta dentre uma lista de pessoas indicadas pelos Estados Partes. Cada Estado Parte pode indicar uma pessoa dentre os seus nacionais. Os Estados Partes terão presente a utilidade da indicação de pessoas que sejam também membros do Comitê de Direitos Humanos estabelecido de acordo com o Pacto Internacional de Direitos Civis e Políticos e que estejam dispostas a servir no Comitê contra a Tortura. 3\. Os membros do Comitê serão eleitos em reuniões bienais dos Estados Partes convocadas pelo Secretário-Geral das Nações Unidas. Nestas reuniões, nas quais o quorum será estabelecido por dois terços dos Estados Partes, serão eleitos membros do Comitê os candidatos que obtiverem o maior número de votos e a maioria absoluta dos votos dos representantes dos Estados Partes presentes e votantes. 4\. A primeira eleição se realizará no máximo seis meses após a data de entrada em vigor da presente Convenção. Ao menos quatro meses antes da data de cada eleição, o Secretário-Geral das Nações Unidas enviará uma carta aos Estados Partes para convidá-los a apresentar suas candidaturas no prazo de três meses. O Secretário-Geral organizará uma lista por ordem alfabética de todos os candidatos assim designados, com indicações dos Estados Partes que os tiverem designado, e a comunicará aos Estados Partes. 5\. Os membros do Comitê serão eleitos para um mandato de quatro anos. Poderão, caso suas candidaturas sejam apresentadas novamente, ser reeleitos. No entanto, o mandato de cinco dos membros eleitos na primeira eleição expirará ao final de dois anos; imediatamente após a primeira eleição, o presidente da reunião a que se refere o parágrafo 3 do presente Artigo indicará, por sorteio, os nomes desses cinco membros. 6\. Se um membro do Comitê vier a falecer, a demitir-se de suas funções ou, por outro motivo qualquer, não puder cumprir com suas obrigações no Comitê, o Estado Parte que apresentou sua candidatura indicará, entre seus nacionais, outro perito para cumprir o restante de seu mandato, sendo que a referida indicação estará sujeita à aprovação da maioria dos Estados Partes. Considerar-se-á como concedida a referida aprovação, a menos que a metade ou mais dos Estados Partes venham a responder negativamente dentro de um prazo de seis semanas, a contar do momento em que o Secretário-Geral das Nações Unidas lhes houver comunicado a candidatura proposta. 7\. Correrão por conta dos Estados Partes as despesas em que vierem a incorrer os membros do Comitê no desempenho de suas funções no referido órgão. ARTIGO 18 1\. O Comitê elegerá sua mesa para um período de dois anos. Os membros da mesa poderão ser reeleitos. 2\. O próprio Comitê estabelecerá suas regras de procedimento; estas, contudo, deverão conter, entre outras, as seguintes disposições: a) o quorum será de seis membros; b) as decisões do Comitê serão tomadas por maioria de votos dos membros presentes. 3\. O Secretário-Geral das Nações Unidas colocará à disposição do Comitê o pessoal e os serviços necessários ao desempenho eficaz das funções que lhe são atribuídas em virtude da presente Convenção. 4\. O Secretário-Geral das Nações Unidas convocará a primeira reunião do Comitê. Após a primeira reunião, o Comitê deverá reunir-se em todas as ocasiões previstas em suas regras de procedimento. 5\. Os Estados Partes serão responsáveis pelos gastos vinculados à realização das reuniões dos Estados Partes e do Comitê, inclusive o [reembolso](https://academiadepacientes.com.br/glossary/reembolso/) de quaisquer gastos, tais como os de pessoal e de serviço, em que incorrerem as Nações Unidas em conformidade com o parágrafo 3 do presente Artigo. ARTIGO 19 1\. Os Estados Partes submeterão ao Comitê, por intermédio do Secretário-Geral das Nações Unidas, relatórios sobre as medidas por eles adotadas no cumprimento das obrigações assumidas em virtude da presente Convenção, dentro de prazo de um ano, a contar do início da vigência da presente Convenção no Estado Parte interessado. A partir de então, os Estados Partes deverão apresentar relatórios suplementares a cada quatro anos sobre todas as novas disposições que houverem adotado, bem como outros relatórios que o Comitê vier a solicitar. 2\. O Secretário-Geral das Nações Unidas transmitirá os relatórios a todos os Estados Partes. 3\. Cada relatório será examinado pelo Comitê, que poderá fazer os comentários gerais que julgar oportunos e os transmitirá ao Estado Parte interessado. Este poderá, em resposta ao Comitê, comunicar-lhe todas as observações que deseje formular. 4\. O Comitê poderá, a seu critério, tomar a decisão de incluir qualquer comentário que houver feito de acordo com o que estipula o parágrafo 3 do presente Artigo, junto com as observações conexas recebidas do Estado Parte interessado, em seu relatório anual que apresentará em conformidade com o Artigo 24. Se assim o solicitar o Estado Parte interessado, o Comitê poderá também incluir cópia do relatório apresentado em virtude do parágrafo 1 do presente Artigo. ARTIGO 20 1\. O Comitê, no caso de vir a receber informações fidedignas que lhe pareçam indicar, de forma fundamentada, que a tortura é praticada sistematicamente no território de um Estado Parte, convidará o Estado Parte em questão a cooperar no exame das informações e, nesse sentido, a transmitir ao Comitê as observações que julgar pertinentes. 2\. Levando em consideração todas as observações que houver apresentado o Estado Parte interessado, bem como quaisquer outras informações pertinentes de que dispuser, o Comitê poderá, se lhe parecer justificável, designar um ou vários de seus membros para que procedam a uma investigação confidencial e informem urgentemente o Comitê. 3\. No caso de realizar-se uma investigação nos termos do parágrafo 2 do presente Artigo, o Comitê procurará obter a colaboração do Estado Parte interessado. Com a concordância do Estado Parte em questão, a investigação poderá incluir uma visita a seu território. 4\. Depois de haver examinado as conclusões apresentadas por um ou vários de seus membros, nos termos do parágrafo 2 do presente Artigo, o Comitê as transmitirá ao Estado Parte interessado, junto com as observações ou sugestões que considerar pertinentes em vista da situação. 5\. Todos os trabalhos do Comitê a que se faz referência nos parágrafos 1 ao 4 do presente Artigo serão confidenciais e, em todas as etapas dos referidos trabalhos, procurar-se-á obter a cooperação do Estado Parte. Quando estiverem concluídos os trabalhos relacionados com uma investigação realizada de acordo com o parágrafo 2, o Comitê poderá, após celebrar consultas com o Estado Parte interessado, tomar a decisão de incluir um resumo dos resultados da investigação em seu relatório anual, que apresentará em conformidade com o Artigo 24. ARTIGO 21 1\. Com base no presente Artigo, todo Estado Parte da presente Convenção poderá declarar, a qualquer momento, que reconhece a competência dos Comitês para receber e examinar as comunicações em que um Estado Parte alegue que outro Estado Parte não vem cumprindo as obrigações que lhe impõe a Convenção. As referidas comunicações só serão recebidas e examinadas nos termos do presente Artigo no caso de serem apresentadas por um Estado Parte que houver feito uma declaração em que reconheça, com relação a si próprio, a competência do Comitê. O Comitê não receberá comunicação alguma relativa a um Estado Parte que não houver feito uma declaração dessa natureza. As comunicações recebidas em virtude do presente Artigo estarão sujeitas ao procedimento que se segue: a) se um Estado Parte considerar que outro Estado Parte não vem cumprindo as disposições da presente Convenção poderá, mediante comunicação escrita, levar a questão ao conhecimento deste Estado Parte. Dentro de um prazo de três meses a contar da data do recebimento da comunicação, o Estado destinatário fornecerá ao Estado que enviou a comunicação explicações ou quaisquer outras declarações por escrito que esclareçam a questão, as quais deverão fazer referência, até onde seja possível e pertinente, aos procedimentos nacionais e aos recursos jurídicos adotados, em trâmite ou disponíveis sobre a questão; b) se, dentro de um prazo de seis meses, a contar da data do recebimento da comunicação original pelo Estado destinatário, a questão não estiver dirimida satisfatoriamente para ambos os Estado Partes interessados, tanto um como o outro terão o direito de submetê-la ao Comitê, mediante notificação endereçada ao Comitê ou ao outro Estado interessado; c) o Comitê tratará de todas as questões que se lhe submetam em virtude do presente Artigo somente após ter-se assegurado de que todos os recursos jurídicos internos disponíveis tenham sido utilizados e esgotados, em consonância com os princípios do Direito internacional geralmente reconhecidos. Não se aplicará esta regra quando a aplicação dos mencionados recursos se prolongar injustificadamente ou quando não for provável que a aplicação de tais recursos venha a melhorar realmente a situação da pessoa que seja vítima de violação da presente Convenção; d) o Comitê realizará reuniões confidenciais quando estiver examinando as comunicações previstas no presente Artigo; e) sem prejuízo das disposições da alínea c), o Comitê colocará seus bons ofícios à disposição dos Estados Partes interessados no intuito de se alcançar uma solução amistosa para a questão, baseada no respeito às obrigações estabelecidas na presente Convenção. Com vistas a atingir esse objetivo, o Comitê poderá constituir, se julgar conveniente, uma comissão de conciliação ad hoc; f) em todas as questões que se lhe submetam em virtude do presente Artigo, o Comitê poderá solicitar aos Estados Partes interessados, a que se faz referência na alínea b), que lhe forneçam quaisquer informações pertinentes; g) os Estados Partes interessados, a que se faz referência na alínea b), terão o direito de fazer-se representar quando as questões forem examinadas no Comitê e de apresentar suas observações verbalmente e/ou por escrito; h) o Comitê, dentro dos doze meses seguintes à data de recebimento de notificação mencionada na b), apresentará relatório em que: i) se houver sido alcançada uma solução nos termos da alínea e), o Comitê restringir-se-á, em seu relatório, a uma breve exposição dos fatos e da solução alcançada; ii) se não houver sido alcançada solução alguma nos termos da alínea e), o Comitê restringir-se-á, em seu relatório, a uma breve exposição dos fatos; serão anexados ao relatório o texto das observações escritas e as atas das observações orais apresentadas pelos Estados Partes interessados. Para cada questão, o relatório será encaminhado aos Estados Partes interessados. 2\. As disposições do presente Artigo entrarão em vigor a partir do momento em que cinco Estado Partes da presente Convenção houverem feito as declarações mencionadas no parágrafo 1 deste Artigo. As referidas declarações serão depositadas pelos Estados Partes junto ao Secretário-Geral das Nações Unidas, que enviará cópia das mesmas aos demais Estados Partes. Toda declaração poderá ser retirada, a qualquer momento, mediante notificação endereçada ao Secretário-Geral. Far-se-á essa retirada sem prejuízo do exame de quaisquer questões que constituam objeto de uma comunicação já transmitida nos termos deste Artigo; em virtude do presente Artigo, não se receberá qualquer nova comunicação de um Estado Parte uma vez que o Secretário-Geral haja recebido a notificação sobre a retirada da declaração, a menos que o Estado Parte interessado haja feito uma nova declaração. ARTIGO 22 1\. Todo Estado Parte da presente Convenção poderá, em virtude do presente Artigo, declarar, a qualquer momento, que reconhece a competência do Comitê para receber e examinar as comunicações enviadas por pessoas sob sua jurisdição, ou em nome delas, que aleguem ser vítimas de violação, por um Estado Parte, das disposições da Convenção.O Comitê não receberá comunicação alguma relativa a um Estado Parte que não houver feito declaração dessa natureza. 2\. O Comitê considerará inadmissível qualquer comunicação recebida em conformidade com o presente Artigo que seja anônima, ou que, a seu juízo, constitua abuso do direito de apresentar as referidas comunicações, ou que seja incompatível com as disposições da presente Convenção. 3\. Sem prejuízo do disposto no parágrafo 2, o Comitê levará todas as comunicações apresentadas em conformidade com este Artigo ao conhecimento do Estado Parte da presente Convenção que houver feito uma declaração nos termos do parágrafo 1 e sobre o qual se alegue ter violado qualquer disposição da Convenção. Dentro dos seis meses seguintes, o Estado destinatário submeterá ao Comitê as explicações ou declarações por escrito que elucidem a questão e, se for o caso, indiquem o recurso jurídico adotado pelo Estado em questão. 4\. O Comitê examinará as comunicações recebidas em conformidade com o presente Artigo á luz de todas as informações a ele submetidas pela pessoa interessada, ou em nome dela, e pelo Estado Parte interessado. 5\. O Comitê não examinará comunicação alguma de uma pessoa, nos termos do presente Artigo, sem que se haja assegurado de que; a) a mesma questão não foi, nem está sendo, examinada perante uma outra instância internacional de investigação ou solução; b) a pessoa em questão esgotou todos os recursos jurídicos internos disponíveis; não se aplicará esta regra quando a aplicação dos mencionados recursos se prolongar injustificadamente ou quando não for provável que a aplicação de tais recursos venha a melhorar realmente a situação da pessoa que seja vítima de violação da presente Convenção. 6\. O Comitê realizará reuniões confidenciais quando estiver examinado as comunicações previstas no presente Artigo. 7.O Comitê comunicará seu parecer ao Estado Parte e à pessoa em questão. 8\. As disposições do presente Artigo entrarão em vigor a partir do momento em que cinco Estado Partes da presente Convenção houverem feito as declarações mencionadas no parágrafo 1 deste Artigo. As referidas declarações serão depositadas pelos Estados Partes junto ao Secretário-Geral das Nações Unidas, que enviará cópia das mesmas ao demais Estados Partes. Toda declaração poderá ser retirada, a qualquer momento, mediante notificação endereçada ao Secretário-Geral. Far-se-á essa retirada sem prejuízo do exame de quaisquer questões que constituam objeto de uma comunicação já transmitida nos termos deste Artigo; em virtude do presente Artigo, não se receberá nova comunicação de uma pessoa, ou em nome dela, uma vez que o Secretário-Geral haja recebido a notificação sobre retirada da declaração, a menos que o Estado Parte interessado haja feito uma nova declaração. ARTIGO 23 Os membros do Comitê e os membros das Comissões de Conciliação ad noc designados nos termos da alínea e) do parágrafo 1 do Artigo 21 terão o direito às facilidades, privilégios e imunidades que se concedem aos peritos no desempenho de missões para a Organização das Nações Unidas, em conformidade com as seções pertinentes da Convenção sobre Privilégios e Imunidades das Nações Unidas. ARTIGO 24 O Comitê apresentará, em virtude da presente Convenção, um relatório anula sobre suas atividades aos Estados Partes e à Assembléia Geral das Nações Unidas. # PARTE III ARTIGO 25 1\. A presente Convenção está aberta à assinatura de todos os Estados. 2\. A presente Convenção está sujeita a ratificação. Os instrumentos de ratificação serão depositados junto ao Secretário-Geral das Nações Unidas. ARTIGO 26 A presente Convenção está aberta à Adesão de todos os Estados. Far-se-á a Adesão mediante depósito do Instrumento de Adesão junto ao Secretário-Geral das Nações Unidas. ARTIGO 27 1\. A presente Convenção entrará em vigor no trigésimo dia a contar da data em que o vigésimo instrumento de ratificação ou adesão houver sido depositado junto ao Secretário-Geral das Nações Unidas. 2\. Para os Estados que vierem a ratificar a presente Convenção ou a ela aderir após o depósito do vigésimo instrumento de ratificação ou adesão, a Convenção entrará em vigor no trigésimo dia a contar da data em que o Estado em questão houver depositado seu instrumento de ratificação ou adesão. ARTIGO 28 1\. Cada Estado Parte poderá declarar, por ocasião da assinatura ou da ratificação da presente Convenção ou da adesão a ela, que não reconhece a competência do Comitê quando ao disposto no Artigo 20. 2\. Todo Estado Parte da presente Convenção que houver formulado uma reserva em conformidade com o parágrafo 1 do presente Artigo poderá, a qualquer momento, tornar sem efeito essa reserva, mediante notificação endereçada ao Secretário-Geral das Nações Unidas. ARTIGO 29 1\. Todo Estado Parte da presente Convenção poderá propor uma emenda e depositá-la junto ao Secretário-Geral das Nações Unidas. O Secretário-Geral comunicará a proposta de emenda aos Estados Partes, pedindo-lhes que o notifiquem se desejam que se convoque uma conferência dos Estados Partes destinada a examinar a proposta e submetê-la a votação. Se, dentro dos quatro meses seguintes à data da referida comunicação, pelos menos um terço dos Estados Partes se manifestar a favor da referida convocação, o Secretário-Geral convocará uma conferência sob os auspícios das Nações Unidas. Toda emenda adotada pela maioria dos Estados Partes presentes e votantes na conferência será submetida pelo Secretário-Geral à aceitação de todos os Estados Partes. 2\. Toda emenda adotada nos termos das disposições do parágrafo 1 do presente Artigo entrará em vigor assim que dois terços dos Estados Partes da presente Convenção houverem notificado o Secretário-Geral das Nações Unidas de que a aceitaram em consonância com os procedimentos previstos por suas respectivas constituições. 3\. Quando entrarem em vigor, as emendas serão obrigatórias para todos os Estados Partes que as tenham aceito, ao passo que os demais Estados Partes permanecem obrigados pelas disposições da Convenção e pelas emendas anteriores por eles aceitas. ARTIGO 30 1\. As controvérsias entre dois ou mais Estados Partes com relação à interpretação ou à aplicação da presente Convenção que não puderem ser dirimidas por meio da negociação serão, a pedido de um deles, submetidas a arbitragem. Se durante os seis meses seguintes à data do pedido de arbitragem, as Partes não lograrem pôr-se de acordo quanto aos termos do compromisso de arbitragem, qualquer das Partes poderá submeter a controvérsia à Corte Internacional de Justiça, mediante solicitação feita em conformidade com o Estatuto da Corte. 2\. Cada Estado poderá, por ocasião da assinatura ou da ratificação da presente Convenção, declarar que não se considera obrigado pelo parágrafo 1 deste Artigo. Os demais Estados Partes não estarão obrigados pelo referido parágrafo com relação a qualquer Estado Parte que houver formulado reserva dessa natureza. 3\. Todo Estado Parte que houver formulado reserva nos termos do parágrafo 2 do presente Artigo poderá retirá-la, a qualquer momento, mediante notificação endereçada ao Secretário-Geral das Nações Unidas. ARTIGO 31 1\. Todo Estado Parte poderá denunciar a presente Convenção mediante notificação por escrito endereçada ao Secretário-Geral das Nações Unidas. A denúncia produzirá efeitos um ano depois da data de recebimento da notificação pelo Secretário-Geral. 2\. A referida denúncia não eximirá o Estado Parte das obrigações que lhe impõe a presente Convenção relativamente a qualquer ação ou omissão ocorrida antes da data em que a denúncia venha a produzir efeitos; a denúncia não acarretará, tampouco, a suspensão do exame de quaisquer questões que o Comitê já começara a examinar antes da data em que a denúncia veio a produzir efeitos. 3\. A partir da data em que vier a produzir efeitos a denúncia de um Estado Parte, o Comitê não dará início ao exame de qualquer nova questão referente ao Estado em apreço. ARTIGO 32 O Secretário-Geral das Nações Unidas comunicará a todos os Estados membros das Nações Unidas e a todos os Estados que assinaram a presente Convenção ou a ela aderiram: a) as assinaturas, ratificações e adesões recebidas em conformidade com os Artigos 25 e 26; b) a data de entrada em vigor da Convenção, nos termos do Artigo 27, e a data de entrada em vigor de quaisquer emendas, nos termos do Artigo 29; c) as denúncias recebidas em conformidades com o Artigo 31. ARTIGO 33 1\. A presente Convenção, cujos textos em árabe, chinês, espanhol, francês, inglês e russo são igualmente autênticos, será depositada junto ao Secretário-Geral das Nações Unidas. 2\. O Secretário-Geral das Nações Unidas encaminhará cópias autenticadas da presente Convenção a todos os Estados. --- ### [Pacto Internacional sobre Direitos Econômicos, Sociais e Culturais](https://academiadepacientes.com.br/__trashed-14/) **Published:** maio 23, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** PREÂMBULO Os Estados Partes do presente Pacto, Considerando que, em conformidade com os princípios proclamados na Carta das Nações Unidas, o relacionamento da dignidade inerente a todos os membros da família humana e dos seus direitos iguais e inalienáveis constitui o fundamento da liberdade, da justiça e da paz no mundo, Reconhecendo que esses direitos decorrem da dignidade inerente à pessoa humana, Reconhecendo que, em conformidade com a Declaração Universal dos Direitos do Homem. O ideal do ser humano livre, liberto do temor e da miséria. Não pode ser realizado a menos que se criem condições que permitam a cada um gozar de seus direitos econômicos, sociais e culturais, assim como de seus direitos civis e políticos, Considerando que a Carta das Nações Unidas impõe aos Estados a obrigação de promover o respeito universal e efetivo dos direitos e das liberdades do homem, Compreendendo que o indivíduo, por ter deveres para com seus semelhantes e para com a coletividade a que pertence, tem a obrigação de lutar pela promoção e observância dos direitos reconhecidos no presente Pacto, Acordam o seguinte: PARTE I ARTIGO 1º 1\. Todos os povos têm direito a autodeterminação. Em virtude desse direito, determinam livremente seu estatuto político e asseguram livremente seu desenvolvimento econômico, social e cultural. 2\. Para a consecução de seus objetivos, todos os povos podem dispor livremente de suas riquezas e de seus recursos naturais, sem prejuízo das obrigações decorrentes da cooperação econômica internacional, baseada no princípio do proveito mútuo, e do Direito Internacional. Em caso algum, poderá um povo ser privado de seus próprios meios de subsistência. 3\. Os Estados Partes do Presente Pacto, inclusive aqueles que tenham a responsabilidade de administrar territórios não-autônomos e territórios sob tutela, deverão promover o exercício do direito à autodeterminação e respeitar esse direito, em conformidade com as disposições da Carta das Nações Unidas. PARTE II ARTIGO 2º 1\. Cada Estado Parte do presente Pacto compromete-se a adotar medidas, tanto por esforço próprio como pela assistência e cooperação internacionais, principalmente nos planos econômico e técnico, até o máximo de seus recursos disponíveis, que visem a assegurar, progressivamente, por todos os meios apropriados, o pleno exercício dos direitos reconhecidos no presente Pacto, incluindo, em particular, a adoção de medidas legislativas. 2\. Os Estados Partes do presente Pacto comprometem-se a garantir que os direitos nele enunciados e exercerão em discriminação alguma por motivo de raça, cor, sexo, língua, religião, opinião política ou de outra natureza, origem nacional ou social, situação econômica, nascimento ou qualquer outra situação. 3\. Os países em desenvolvimento, levando devidamente em consideração os direitos humanos e a situação econômica nacional, poderão determinar em que garantirão os direitos econômicos reconhecidos no presente Pacto àqueles que não sejam seus nacionais. ARTIGO 3º Os Estados Partes do presente Pacto comprometem-se a assegurar a homens e mulheres igualdade no gozo de todos os direitos econômicos, sociais e culturais enumerados no presente Pacto. ARTIGO 4º Os Estados Partes do presente Pacto reconhecem que, no exercício dos direitos assegurados em conformidade com presente Pacto pelo Estado, este poderá submeter tais direitos unicamente às limitações estabelecidas em lei, somente na medida compatível com a natureza desses direitos e exclusivamente com o objetivo de favorecer o bem-estar geral em uma sociedade democrática. ARTIGO 5º 1\. Nenhuma das disposições do presente Pacto poderá ser interpretada no sentido de reconhecer a um Estado, grupo ou indivíduo qualquer direito de dedicar-se a quaisquer atividades ou de praticar quaisquer atos que tenham por objetivo destruir os direitos ou liberdades reconhecidos no presente Pacto ou impor-lhe limitações mais amplas do que aquelas nele previstas. 2\. Não se admitirá qualquer restrição ou suspensão dos direitos humanos fundamentais reconhecidos ou vigentes em qualquer país em virtude de leis, convenções, regulamentos ou costumes, sob pretexto de que o presente Pacto não os reconheça ou os reconheça em menor grau. PARTE III ARTIGO 6º 1\. Os Estados Partes do presente Pacto reconhecem o direito ao trabalho, que compreende o direito de toda pessoa de ter a possibilidade de ganhar a vida mediante um trabalho livremente escolhido ou aceito, e tomarão medidas apropriadas para salvaguardar esse direito. 2\. As medidas que cada Estado Parte do presente Pacto tomará a fim de assegurar o pleno exercício desse direito deverão incluir a orientação e a formação técnica e profissional, a elaboração de programas, normas e técnicas apropriadas para assegurar um desenvolvimento econômico, social e cultural constante e o pleno emprego produtivo em condições que salvaguardem aos indivíduos o gozo das liberdades políticas e econômicas fundamentais. ARTIGO 7º Os Estados Partes do presente Pacto reconhecem o direito de toda pessoa de gozar de condições de trabalho justas e favoráveis, que assegurem especialmente: a) Uma remuneração que proporcione, no mínimo, a todos os trabalhadores: i) Um salário eqüitativo e uma remuneração igual por um trabalho de igual valor, sem qualquer distinção; em particular, as mulheres deverão ter a garantia de condições de trabalho não inferiores às dos homens e perceber a mesma remuneração que eles por trabalho igual; ii) Uma existência decente para eles e suas famílias, em conformidade com as disposições do presente Pacto; b) À segurança e a higiene no trabalho; c) Igual oportunidade para todos de serem promovidos, em seu trabalho, à categoria superior que lhes corresponda, sem outras considerações que as de tempo de trabalho e capacidade; d) O descanso, o lazer, a limitação razoável das horas de trabalho e férias periódicas remuneradas, assim como a remuneração dos feridos. ARTIGO 8º 1\. Os Estados Partes do presente Pacto comprometem-se a garantir: a) O direito de toda pessoa de fundar com outras, sindicatos e de filiar-se ao sindicato de escolha, sujeitando-se unicamente aos estatutos da organização interessada, com o objetivo de promover e de proteger seus interesses econômicos e sociais. O exercício desse direito só poderá ser objeto das restrições previstas em lei e que sejam necessárias, em uma sociedade democrática, no interesse da segurança nacional ou da ordem pública, ou para proteger os direitos e as liberdades alheias; b) O direito dos sindicatos de formar federações ou confederações nacionais e o direito destas de formar organizações sindicais internacionais ou de filiar-se às mesmas. c) O direito dos sindicatos de exercer livremente suas atividades, sem quaisquer limitações além daquelas previstas em lei e que sejam necessárias, em uma sociedade democrática, no interesse da segurança nacional ou da ordem pública, ou para proteger os direitos e as liberdades das demais pessoas: d) O direito de greve, exercido de conformidade com as leis de cada país. 2\. O presente artigo não impedirá que se submeta a restrições legais o exercício desses direitos pelos membros das forças armadas, da política ou da administração pública. 3\. Nenhuma das disposições do presente artigo permitirá que os Estados Partes da Convenção de 1948 da Organização Internacional do Trabalho, relativa à liberdade sindical e à proteção do direito sindical, venham a adotar medidas legislativas que restrinjam – ou a aplicar a lei de maneira a restringir as garantias previstas na referida Convenção. ARTIGO 9º Os Estados Partes do presente Pacto reconhecem o direito de toda pessoa à previdência social, inclusive ao seguro social. ARTIGO 10 Os Estados Partes do presente Pacto reconhecem que: 1\. Deve-se conceder à família, que é o elemento natural e fundamental da sociedade, as mais amplas proteção e assistência possíveis, especialmente para a sua constituição e enquanto ele for responsável pela criação e educação dos filhos. O matrimonio deve ser contraído com o livre consentimento dos futuros cônjuges. 2\. Deve-se conceder proteção especial às mães por um período de tempo razoável antes e depois do parto. Durante esse período, deve-se conceder às mães que trabalham licença remunerada ou licença acompanhada de benefícios previdenciários adequados. 3\. Devem-se adotar medidas especiais de proteção e de assistência em prol de todas as crianças e adolescentes, sem distinção alguma por motivo de filiação ou qualquer outra condição. Devem-se proteger as crianças e adolescentes contra a exploração econômica e social. O emprego de crianças e adolescentes em trabalhos que lhes sejam nocivos à moral e à saúde ou que lhes façam correr perigo de vida, ou ainda que lhes venham a prejudicar o desenvolvimento norma, será punido por lei. Os Estados devem também estabelecer limites de idade sob os quais fique proibido e punido por lei o emprego assalariado da mão-de-obra infantil. ARTIGO 11 1\. Os Estados Partes do presente Pacto reconhecem o direito de toda pessoa a um nível de vida adequando para si próprio e sua família, inclusive à alimentação, vestimenta e moradia adequadas, assim como a uma melhoria continua de suas condições de vida. Os Estados Partes tomarão medidas apropriadas para assegurar a consecução desse direito, reconhecendo, nesse sentido, a importância essencial da cooperação internacional fundada no livre consentimento. 2\. Os Estados Partes do presente Pacto, reconhecendo o direito fundamental de toda pessoa de estar protegida contra a fome, adotarão, individualmente e mediante cooperação internacional, as medidas, inclusive programas concretos, que se façam necessárias para: a) Melhorar os métodos de produção, conservação e distribuição de gêneros alimentícios pela plena utilização dos conhecimentos técnicos e científicos, pela difusão de princípios de educação nutricional e pelo aperfeiçoamento ou reforma dos regimes agrários, de maneira que se assegurem a exploração e a utilização mais eficazes dos recursos naturais; b) Assegurar uma repartição eqüitativa dos recursos alimentícios mundiais em relação às necessidades, levando-se em conta os problemas tanto dos países importadores quanto dos exportadores de gêneros alimentícios. ARTIGO 12 1\. Os Estados Partes do presente Pacto reconhecem o direito de toda pessoa de desfrutar o mais elevado nível possível de saúde física e mental. 2\. As medidas que os Estados Partes do presente Pacto deverão adotar com o fim de assegurar o pleno exercício desse direito incluirão as medidas que se façam necessárias para assegurar: a) A diminuição da mortinatalidade e da [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil, bem como o desenvolvimento é das crianças; b) A melhoria de todos os aspectos de higiene do trabalho e do meio ambiente; c) A prevenção e o tratamento das doenças epidêmicas, endêmicas, profissionais e outras, bem como a luta contra essas doenças; d) A criação de condições que assegurem a todos assistência médica e serviços médicos em caso de enfermidade. ARTIGO 13 1\. Os Estados Partes do presente Pacto reconhecem o direito de toda pessoa à educação. Concordam em que a educação deverá visar ao pleno desenvolvimento da personalidade humana e do sentido de sua dignidade e fortalecer o respeito pelos direitos humanos e liberdades fundamentais. Concordam ainda em que a educação deverá capacitar todas as pessoas a participar efetivamente de uma sociedade livre, favorecer a compreensão, a tolerância e a amizade entre todas as nações e entre todos os grupos raciais, étnicos ou religiosos e promover as atividades das Nações Unidas em prol da manutenção da paz. 2\. Os Estados Partes do presente Pacto reconhecem que, com o objetivo de assegurar o pleno exercício desse direito: a) A educação primaria deverá ser obrigatória e acessível gratuitamente a todos; b) A educação secundária em suas diferentes formas, inclusive a educação secundária técnica e profissional, deverá ser generalizada e torna-se acessível a todos, por todos os meios apropriados e, principalmente, pela implementação progressiva do ensino gratuito; c) A educação de nível superior deverá igualmente torna-se acessível a todos, com base na capacidade de cada um, por todos os meios apropriados e, principalmente, pela implementação progressiva do ensino gratuito; d) Dever-se-á fomentar e intensificar, na medida do possível, a educação de base para aquelas pessoas que não receberam educação primaria ou não concluíram o ciclo completo de educação primária; e) Será preciso prosseguir ativamente o desenvolvimento de uma rede escolar em todos os níveis de ensino, implementar-se um sistema adequado de bolsas de estudo e melhorar continuamente as condições materiais do corpo docente. 1\. Os Estados Partes do presente Pacto comprometem-se a respeitar a liberdade dos pais e, quando for o caso, dos tutores legais de escolher para seus filhos escolas distintas daquelas criadas pelas autoridades públicas, sempre que atendam aos padrões mínimos de ensino prescritos ou aprovados pelo Estado, e de fazer com que seus filhos venham a receber educação religiosa ou moral que esteja de acordo com suas próprias convicções. 2.Nenhuma das disposições do presente artigo poderá ser interpretada no sentido de restringir a liberdade de indivíduos e de entidades de criar e dirigir instituições de ensino, desde que respeitados os princípios enunciados no parágrafo 1 do presente artigo e que essas instituições observem os padrões mínimos prescritos pelo Estado. ARTIGO 14 Todo Estado Parte do presente pacto que, no momento em que se tornar Parte, ainda não tenha garantido em seu próprio território ou territórios sob sua jurisdição a obrigatoriedade e a gratuidade da educação primária, se compromete a elaborar e a adotar, dentro de um prazo de dois anos, um plano de ação detalhado destinado à implementação progressiva, dentro de um número razoável de anos estabelecidos no próprio plano, do princípio da educação primária obrigatória e gratuita para todos. ARTIGO 15 1\. Os Estados Partes do presente Pacto reconhecem a cada indivíduo o direito de: a) Participar da vida cultural; b) Desfrutar o processo cientifico e suas aplicações; c) Beneficiar-se da proteção dos interesses morais e materiais decorrentes de toda a produção cientifica, literária ou artística de que seja autor. 2\. As Medidas que os Estados Partes do Presente Pacto deverão adotar com a finalidade de assegurar o pleno exercício desse direito incluirão aquelas necessárias à convenção, ao desenvolvimento e à difusão da ciência e da cultura. 3.Os Estados Partes do presente Pacto comprometem-se a respeitar a liberdade indispensável à pesquisa cientifica e à atividade criadora. 4\. Os Estados Partes do presente Pacto reconhecem os benefícios que derivam do fomento e do desenvolvimento da cooperação e das relações internacionais no domínio da ciência e da cultura. PARTE IV ARTIGO 16 1\. Os Estados Partes do presente Pacto comprometem-se a apresentar, de acordo com as disposições da presente parte do Pacto, relatórios sobre as medidas que tenham adotado e sobre o progresso realizado com o objetivo de assegurar a observância dos direitos reconhecidos no Pacto. 2\. a) Todos os relatórios deverão ser encaminhados ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas, o qual enviará cópias dos mesmos ao Conselho Econômico e Social, para exame, de acordo com as disposições do presente Pacto. b) O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas encaminhará também às agências especializadas cópias dos relatórios – ou de todas as partes pertinentes dos mesmos enviados pelos Estados Partes do presente Pacto que sejam igualmente membros das referidas agências especializadas, na medida em que os relatórios, ou partes deles, guardem relação com questão que sejam da competência de tais agências, nos termos de seus respectivos instrumentos constitutivos. ARTIGO 17 1\. Os Estados Partes do presente Pacto apresentarão seus relatórios por etapas, segundo um programa a ser estabelecido pelo Conselho Econômico e Social no prazo de um ano a contar da data da entrada em vigor do presente Pacto, após consulta aos Estados Partes e às agências especializadas interessadas. 2\. Os relatórios poderão indicar os fatores e as dificuldades que prejudiquem o pleno cumprimento das obrigações previstas no presente Pacto. 3\. Caso as informações pertinentes já tenham sido encaminhadas à Organização das Nações Unidas ou a uma agência especializada por um Estado Parte, não será necessário reproduzir as referidas informações, sendo suficiente uma referência precisa às mesmas. ARTIGO 18 Em virtude das responsabilidades que lhe são conferidas pela Carta das Nações Unidas no domínio dos direitos humanos e das liberdades fundamentais, o Conselho Econômico e Social poderá concluir acordos com as agências especializadas sobre a apresentação, por estas, de relatórios relativos aos progressos realizados quanto ao cumprimento das disposições do presente Pacto que correspondam ao seu campo de atividades. Os relatórios poderão, incluir dados sobre as decisões e recomendações referentes ao cumprimento das disposições do presente Pacto adotadas pelos órgãos competentes das agências especializadas. ARTIGO 19 O Conselho Econômico e Social poderá encaminhar à Comissão de Direitos Humanos, para fins de estudo e de recomendação de ordem geral, ou para informação, caso julgue apropriado, os relatórios concernentes aos direitos humanos que apresentarem os Estados nos termos dos artigos 16 e 17 e aqueles concernentes aos direitos humanos que apresentarem as agências especializadas nos termos do artigo 18. ARTIGO 20 Os Estados Partes do presente Pacto e as agências especializadas interessadas poderão encaminhar ao Conselho Econômico e Social comentários sobre qualquer recomendação de ordem geral feita em virtude do artigo 19 ou sobre qualquer referencia a uma recomendação de ordem geral que venha a constar de relatório da Comissão de Direitos Humanos ou de qualquer documento mencionado no referido relatório. ARTIGO 21 O Conselho Econômico e Social poderá apresentar ocasionalmente à Assembléia-Geral relatórios que contenham recomendações de caráter geral bem como resumo das informações recebidas dos Estados Partes do presente Pacto e das agências especializadas sobre as medidas adotadas e o progresso realizado com a finalidade de assegurar a observância geral dos direitos reconhecidos no presente Pacto. ARTIGO 22 O Conselho Econômico e Social poderá levar ao conhecimento de outros órgãos da Organização das Nações Unidas, de seus órgãos subsidiários e das agências especializadas interessadas, às quais incumba a prestação de assistência técnica, quaisquer questões suscitadas nos relatórios mencionados nesta parte do presente Pacto que possam ajudar essas entidades a pronunciar-se, cada uma dentro de sua esfera de competência, sobre a conveniência de medidas internacionais que possam contribuir para a implementação efetiva e progressiva do presente Pacto. ARTIGO 23 Os Estados Partes do presente Pacto concordam em que as medidas de ordem internacional destinada a tornar efetivos os direitos reconhecidos no referido Pacto incluem, sobretudo, a conclusão de convenções, a adoção de recomendações, a prestação de assistência técnica e a organização, em conjunto com os governos interessados, e no intuito de efetuar consultas e realizar estudos, de reuniões regionais e de reuniões técnicas. ARTIGO 24 Nenhuma das disposições do presente Pacto poderá ser interpretada em detrimento das disposições da Carta das Nações Unidas ou das constituições das agências especializadas, as quais definem as responsabilidades respectivas dos diversos órgãos da Organização das Nações Unidas e agências especializadas relativamente às matérias tratadas no presente Pacto. ARTIGO 25 Nenhuma das disposições do presente Pacto poderá ser interpretada em detrimento do direito inerente a todos os povos de desfrutar e utilizar plena e livremente suas riquezas e seus recursos naturais. PARTE V ARTIGO 26 1\. O presente Pacto está aberto à assinatura de todos os Estados membros da Organização das Nações Unidas ou membros de qualquer de suas agências especializadas, de todo Estado Parte do Estatuto da Corte internacional de Justiça, bem como de qualquer outro Estado convidado pela Assembléia-Geral das Nações Unidas a torna-se Parte do presente Pacto. 2\. O presente Pacto está sujeito à ratificação. Os instrumentos de ratificação serão depositados junto ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas. 3\. O presente Pacto está aberto à adesão de qualquer dos Estados mencionados no parágrafo 1 do presente artigo. 4\. Far-se-á a adesão mediante depósito do instrumento de adesão junto ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas. 5\. O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas informará todos os Estados que hajam assinado o presente Pacto ou a ele aderido, do depósito de cada instrumento de ratificação ou de adesão. ARTIGO 27 1\. O presente Pacto entrará em vigor três meses após a data do depósito, junto ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas, do trigésimo-quinto instrumento de ratificação ou de adesão. 2\. Para os Estados que vierem a ratificar o presente Pacto ou a ele aderir após o depósito do trigésimo-quinto instrumento de ratificação ou de adesão, o presente Pacto entrará em vigor três meses após a data do depósito, pelo Estado em questão, de seu instrumento de ratificação ou de adesão. ARTIGO 28 Aplicar-se-ão as disposições do presente Pacto, sem qualquer limitação ou exceção, a todas as unidades constitutivas dos Estados Federativos. ARTIGO 29 1\. Qualquer Estado Parte do presente Pacto poderá propor emendas e depositá-las junto ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas. O Secretário-Geral comunicará todas as propostas de emenda aos Estados Partes do presente Pacto, pedindo-lhes que o notifiquem se desejam que se convoque uma conferência dos Estados Partes destinada a examinar as propostas e submetê-las à votação. Se pelo menos um terço dos Estados Partes se manifestar a favor da referida convocação, o Secretário-Geral convocará a conferência sob os auspícios da Organização das Nações Unidas. Qualquer emenda adotada pela maioria dos Estados Partes presentes e votantes na conferência será submetida à aprovação da Assembléia-Geral das Nações Unidas. 2\. Tais emendas entrarão em vigor quando aprovadas pela Assembléia-Geral das Nações Unidas e aceitas, em conformidade com seus respectivos procedimentos constitucionais, por uma maioria de dois terços dos Estados Partes no presente Pacto. 3\. Ao entrarem em vigor, tais emendas serão obrigatórias para os Estados Partes que as aceitaram, ao passo que os demais Estados Partes permanecem obrigatórios pelas disposições do presente Pacto e pelas emendas anteriores por eles aceitas. ARTIGO 30 Independentemente das notificações previstas no parágrafo 5 do artigo 26, o Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas comunicará a todos os Estados mencionados no parágrafo 1 do referido artigo: a) as assinaturas, ratificações e adesões recebidas em conformidade com o artigo 26; b) a data de entrada em vigor do Pacto, nos termos do artigo 27, e a data de entrada em vigor de quaisquer emendas, nos termos do artigo 29. ARTIGO 31 1\. O presente Pacto, cujos textos em chinês, espanhol, francês, inglês e russo são igualmente autênticos, será depositado nos arquivos da Organização das Nações Unidas. 2\. O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas encaminhará cópias autenticadas do presente Pacto a todos os Estados mencionados no artigo 26. Em fé do quê, os abaixo-assinados, devidamente autorizados por seus respectivos Governos, assinaram o presente Pacto, aberto à assinatura em Nova York, aos 19 dias no mês de dezembro do ano de mil novecentos e sessenta e seis. --- ### [Pacto Internacional sobre Direitos Civis e Políticos](https://academiadepacientes.com.br/__trashed-15/) **Published:** maio 23, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** PREÂMBULO Os Estados Partes do presente Pacto, Considerando que, em conformidade com os princípios proclamados na Carta das Nações Unidas, o reconhecimento da dignidade inerente a todos os membros da família humana e de seus direitos iguais e inalienáveis constitui o fundamento da liberdade, da justiça e da paz no mundo, Reconhecendo que esses direitos decorrem da dignidade inerente à pessoa humana, Reconhecendo que, em conformidade com a Declaração Universal dos Direitos do Homem, o ideal do ser humano livre, no gozo das liberdades civis e políticas e liberto do temor e da miséria, não pode ser realizado e menos que se criem às condições que permitam a cada um gozar de seus direitos civis e políticos, assim como de seus direitos econômicos, sociais e culturais, Considerando que a Carta das Nações Unidas impõe aos Estados a obrigação de promover o respeito universal e efetivo dos direitos e das liberdades do homem, Compreendendo que o indivíduo, por ter deveres para com seus semelhantes e para com a coletividade a que pertence, tem a obrigação de lutar pela promoção e observância dos direitos reconhecidos no presente Pacto, Acordam o seguinte: PARTE I ARTIGO 1 1. Todos os povos têm direito à autodeterminação. Em virtude desse direito, determinam livremente seu estatuto político e asseguram livremente seu desenvolvimento econômico, social e cultural. 2. Para a consecução de seus objetivos, todos os povos podem dispor livremente se suas riquezas e de seus recursos naturais, sem prejuízo das obrigações decorrentes da cooperação econômica internacional, baseada no princípio do proveito mútuo, e do Direito Internacional. Em caso algum, poderá um povo ser privado de seus meios de subsistência. 3. Os Estados Partes do presente Pacto, inclusive aqueles que tenham a responsabilidade de administrar territórios não-autônomos e territórios sob tutela, deverão promover o exercício do direito à autodeterminação e respeitar esse direito, em conformidade com as disposições da Carta das Nações Unidas. PARTE II ARTIGO 2 1. Os Estados Partes do presente pacto comprometem-se a respeitar e garantir a todos os indivíduos que se achem em seu território e que estejam sujeitos a sua jurisdição os direitos reconhecidos no presente Pacto, sem discriminação alguma por motivo de raça, cor, sexo. língua, religião, opinião política ou de outra natureza, origem nacional ou social, situação econômica, nascimento ou qualquer condição. 2. Na ausência de medidas legislativas ou de outra natureza destinadas a tornar efetivos os direitos reconhecidos no presente Pacto, os Estados Partes do presente Pacto comprometem-se a tomar as providências necessárias com vistas a adotá-las, levando em consideração seus respectivos procedimentos constitucionais e as disposições do presente Pacto. 3. Os Estados Partes do presente Pacto comprometem-se a: a) Garantir que toda pessoa, cujos direitos e liberdades reconhecidos no presente Pacto tenham sido violados, possa de um recurso efetivo, mesmo que a violência tenha sido perpetra por pessoas que agiam no exercício de funções oficiais; b) Garantir que toda pessoa que interpuser tal recurso terá seu direito determinado pela competente autoridade judicial, administrativa ou legislativa ou por qualquer outra autoridade competente prevista no ordenamento jurídico do Estado em questão; e a desenvolver as possibilidades de recurso judicial; c) Garantir o cumprimento, pelas autoridades competentes, de qualquer decisão que julgar procedente tal recurso. ARTIGO 3 Os Estados Partes no presente Pacto comprometem-se a assegurar a homens e mulheres igualdade no gozo de todos os direitos civis e políticos enunciados no presente Pacto. ARTIGO 4 1. Quando situações excepcionais ameacem a existência da nação e sejam proclamadas oficialmente, os Estados Partes do presente Pacto podem adotar, na estrita medida exigida pela situação, medidas que suspendam as obrigações decorrentes do presente Pacto, desde que tais medidas não sejam incompatíveis com as demais obrigações que lhes sejam impostas pelo Direito Internacional e não acarretem discriminação alguma apenas por motivo de raça, cor, sexo, língua, religião ou origem social. 2. A disposição precedente não autoriza qualquer suspensão dos artigos 6, 7, 8 (parágrafos 1 e 2) 11, 15, 16, e 18. 3. Os Estados Partes do presente Pacto que fizerem uso do direito de suspensão devem comunicar imediatamente aos outros Estados Partes do presente Pacto, por intermédio do Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas, as disposições que tenham suspendido, bem como os motivos de tal suspensão. Os Estados partes deverão fazer uma nova comunicação, igualmente por intermédio do Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas, na data em que terminar tal suspensão. ARTIGO 5 1. Nenhuma disposição do presente Pacto poderá ser interpretada no sentido de reconhecer a um Estado, grupo ou indivíduo qualquer direito de dedicar-se a quaisquer atividades ou praticar quaisquer atos que tenham por objetivo destruir os direitos ou liberdades reconhecidos no presente Pacto ou impor-lhe limitações mais amplas do que aquelas nele previstas. 2. Não se admitirá qualquer restrição ou suspensão dos direitos humanos fundamentais reconhecidos ou vigentes em qualquer Estado Parte do presente Pacto em virtude de leis, convenções, regulamentos ou costumes, sob pretexto de que o presente Pacto não os reconheça ou os reconheça em menor grau. PARTE III ARTIGO 6 1. O direito à vida é inerente à pessoa humana. Esse direito deverá ser protegido pela lei. Ninguém poderá ser arbitrariamente privado de sua vida. 2. Nos países em que a pena de morte não tenha sido abolida, esta poderá ser imposta apenas nos casos de crimes mais graves, em conformidade com legislação vigente na época em que o crime foi cometido e que não esteja em conflito com as disposições do presente Pacto, nem com a Convenção sobra a Prevenção e a Punição do Crime de Genocídio. Poder-se-á aplicar essa pena apenas em decorrência de uma sentença transitada em julgado e proferida por tribunal competente. 3. Quando a privação da vida constituir crime de genocídio, entende-se que nenhuma disposição do presente artigo autorizará qualquer Estado Parte do presente Pacto a eximir-se, de modo algum, do cumprimento de qualquer das obrigações que tenham assumido em virtude das disposições da Convenção sobre a Prevenção e a Punição do Crime de Genocídio. 4. Qualquer condenado à morte terá o direito de pedir indulto ou comutação da pena. A anistia, o indulto ou a comutação da pena poderá ser concedido em todos os casos. 5. A pena de morte não deverá ser imposta em casos de crimes cometidos por pessoas menores de 18 anos, nem aplicada a mulheres em estado de gravidez. 6. Não se poderá invocar disposição alguma do presente artigo para retardar ou impedir a abolição da pena de morte por um Estado Parte do presente Pacto. ARTIGO 7 Ninguém poderá ser submetido à tortura, nem a penas ou tratamento cruéis, desumanos ou degradantes. Será proibido sobretudo, submeter uma pessoa, sem seu livre consentimento, a experiências médias ou cientificas. ARTIGO 8 1. Ninguém poderá ser submetido á escravidão; a escravidão e o tráfico de escravos, em todos as suas formas, ficam proibidos. 2. Ninguém poderá ser submetido à servidão. 3. a) Ninguém poderá ser obrigado a executar trabalhos forçados ou obrigatórios; b) A alínea a) do presente parágrafo não poderá ser interpretada no sentido de proibir, nos países em que certos crimes sejam punidos com prisão e trabalhos forçados, o cumprimento de uma pena de trabalhos forçados, imposta por um tribunal competente; c) Para os efeitos do presente parágrafo, não serão considerados “trabalhos forçados ou obrigatórios”: i) qualquer trabalho ou serviço, não previsto na alínea b) normalmente exigido de um individuo que tenha sido encarcerado em cumprimento de decisão judicial ou que, tendo sido objeto de tal decisão, ache-se em liberdade condicional; ii) qualquer serviço de caráter militar e, nos países em que se admite a isenção por motivo de consciência, qualquer serviço nacional que a lei venha a exigir daqueles que se oponham ao serviço militar por motivo de consciência; iii) qualquer serviço exigido em casos de emergência ou de calamidade que ameacem o bem-estar da comunidade; iv) qualquer trabalho ou serviço que faça parte das obrigações cívicas normais. ARTIGO 9 1. Toda pessoa tem direito à liberdade e à segurança pessoais. Ninguém poderá ser preso ou encarcerado arbitrariamente. Ninguém poderá ser privado de liberdade, salvo pelos motivos previstos em lei e em conformidade com os procedimentos nela estabelecidos. 2. Qualquer pessoa, ao ser presa, deverá ser informada das razões da prisão e notificada, sem demora, das acusações formuladas contra ela. 3. Qualquer pessoa presa ou encarcerada em virtude de infração penal deverá ser conduzida, sem demora, à presença do juiz ou de outra autoridade habilitada por lei a exercer funções judiciais e terá o direito de ser julgada em prazo razoável ou de ser posta em liberdade. A prisão preventiva de pessoas que aguardam julgamento não deverá constituir a regra geral, mas a soltura poderá estar condicionada a garantias que assegurem o comparecimento da pessoa em questão à audiência, a todos os atos do processo e, se necessário for, para a execução da sentença. 4. Qualquer pessoa que seja privada de sua liberdade por prisão ou encarceramento terá o direito de recorrer a um tribunal para que este decida sobre a legislação de seu encarceramento e ordene sua soltura, caso a prisão tenha sido ilegal. 5. Qualquer pessoa vítima de prisão ou encarceramento ilegais terá direito à repartição. ARTIGO 10 1. Toda pessoa privada de sua liberdade deverá ser tratada com humanidade e respeito à dignidade inerente à pessoa humana. 2. a) As pessoas processadas deverão ser separadas, salvo em circunstâncias excepcionais, das pessoas condenadas e receber tratamento distinto, condizente com sua condição de pessoa não-condenada. b) As pessoas processadas, jovens, deverão ser separadas das adultas e julgadas o mais rápido possível. 3. O regime penitenciário consistirá num tratamento cujo objetivo principal seja a reforma e a reabilitação normal dos prisioneiros. Os delinqüentes juvenis deverão ser separados dos adultos e receber tratamento condizente com sua idade e condição jurídica. ARTIGO 11 Ninguém poderá ser preso apenas por não poder cumprir com uma obrigação contratual. ARTIGO 12 1. Toda pessoa que se ache legalmente no território de um Estado terá o direito de nele livremente circular e escolher sua residência. 2. Toda pessoa terá o direito de sair livremente de qualquer país, inclusive de seu próprio país. 3. os direitos supracitados não poderão em lei e no intuito de restrições, a menos que estejam previstas em lei e no intuito de proteger a segurança nacional e a ordem, a saúde ou a moral pública, bem como os direitos e liberdades das demais pessoas, e que sejam compatíveis com os outros direitos reconhecidos no presente Pacto. 4. Ninguém poderá ser privado arbitrariamente do direito de entrar em seu próprio país. ARTIGO 13 Um estrangeiro que se ache legalmente no território de um Estado Parte do presente Pacto só poderá dele ser expulso em decorrência de decisão adotada em conformidade com a lei e, a menos que razões imperativas de segurança nacional a isso se oponham, terá a possibilidade de expor as razões que militem contra sua expulsão e de ter seu caso reexaminado pelas autoridades competentes, ou por uma ou varias pessoas especialmente designadas pelas referidas autoridades, e de fazer-se representar com esse objetivo. ARTIGO 14 1. Todas as pessoas são iguais perante os tribunais e as cortes de justiça. Toda pessoa terá o direito de ser ouvida publicamente e com devidas garantias por um tribunal competente, independente e imparcial, estabelecido por lei, na apuração de qualquer acusação de caráter penal formulada contra ela ou na determinação de seus direitos e obrigações de caráter civil. A imprensa e o público poderão ser excluídos de parte da totalidade de um julgamento, quer por motivo de moral pública, de ordem pública ou de segurança nacional em uma sociedade democrática, quer quando o interesse da vida privada das Partes o exija, que na medida em que isso seja estritamente necessário na opinião da justiça, em circunstâncias específicas, nas quais a publicidade venha a prejudicar os interesses da justiça; entretanto, qualquer sentença proferida em matéria penal ou civil deverá torna-se pública, a menos que o interesse de menores exija procedimento oposto, ou processo diga respeito à controvérsia matrimoniais ou à tutela de menores. 2. Toda pessoa acusada de um delito terá direito a que se presuma sua inocência enquanto não for legalmente comprovada sua culpa. 3. Toda pessoa acusada de um delito terá direito, em plena igualmente, a, pelo menos, as seguintes garantias: a) De ser informado, sem demora, numa língua que compreenda e de forma minuciosa, da natureza e dos motivos da acusão contra ela formulada; b) De dispor do tempo e dos meios necessários à preparação de sua defesa e a comunicar-se com defensor de sua escolha; c) De ser julgado sem dilações indevidas; d) De estar presente no julgamento e de defender-se pessoalmente ou por intermédio de defensor de sua escolha; de ser informado, caso não tenha defensor, do direito que lhe assiste de tê-lo e, sempre que o interesse da justiça assim exija, de ter um defensor designado ex-offício gratuitamente, se não tiver meios para remunerá-lo; e) De interrogar ou fazer interrogar as testemunhas de acusão e de obter o comparecimento eo interrogatório das testemunhas de defesa nas mesmas condições de que dispõem as de acusação; f) De ser assistida gratuitamente por um intérprete, caso não compreenda ou não fale a língua empregada durante o julgamento; g) De não ser obrigada a depor contra si mesma, nem a confessar-se culpada. 4. O processo aplicável a jovens que não sejam maiores nos termos da legislação penal em conta a idade dos menos e a importância de promover sua reintegração social. 5. Toda pessoa declarada culpada por um delito terá direito de recorrer da sentença condenatória e da pena a uma instância superior, em conformidade com a lei. 6. Se uma sentença condenatória passada em julgado for posteriormente anulada ou se um indulto for concedido, pela ocorrência ou descoberta de fatos novos que provem cabalmente a existência de erro judicial, a pessoa que sofreu a pena decorrente desse condenação deverá ser indenizada, de acordo com a lei, a menos que fique provado que se lhe pode imputar, total ou parcialmente, a não revelação dos fatos desconhecidos em tempo útil. 7. Ninguém poderá ser processado ou punido por um delito pelo qual já foi absorvido ou condenado por sentença passada em julgado, em conformidade com a lei e os procedimentos penais de cada país. ARTIGO 15 1. ninguém poderá ser condenado por atos omissões que não constituam delito de acordo com o direito nacional ou internacional, no momento em que foram cometidos. Tampouco poder-se-á impor pena mais grave do que a aplicável no momento da ocorrência do delito. Se, depois de perpetrado o delito, a lei estipular a imposição de pena mais leve, o delinqüente deverá dela beneficiar-se. 2. Nenhuma disposição do presente Pacto impedirá o julgamento ou a condenação de qualquer individuo por atos ou omissões que, momento em que forma cometidos, eram considerados delituosos de acordo com os princípios gerais de direito reconhecidos pela comunidade das nações. ARTIGO 16 Toda pessoa terá direito, em qualquer lugar, ao reconhecimento de sua personalidade jurídica. ARTIGO 17 1. Ninguém poderá ser objetivo de ingerências arbitrárias ou ilegais em sua vida privada, em sua família, em seu domicílio ou em sua correspondência, nem de ofensas ilegais às suas honra e reputação. 2. Toda pessoa terá direito à proteção da lei contra essas ingerências ou ofensas. ARTIGO 18 1. Toda pessoa terá direito a liberdade de pensamento, de consciência e de religião. Esse direito implicará a liberdade de ter ou adotar uma religião ou uma crença de sua escolha e a liberdade de professar sua religião ou crença, individual ou coletivamente, tanto pública como privadamente, por meio do culto, da celebração de ritos, de práticas e do ensino. 2. Ninguém poderá ser submetido a medidas coercitivas que possam restringir sua liberdade de ter ou de adotar uma religião ou crença de sua escolha. 3. A liberdade de manifestar a própria religião ou crença estará sujeita apenas à limitações previstas em lei e que se façam necessárias para proteger a segurança, a ordem, a saúde ou a moral públicas ou os direitos e as liberdades das demais pessoas. 4. Os Estados Partes do presente Pacto comprometem-se a respeitar a liberdade dos pais e, quando for o caso, dos tutores legais – de assegurar a educação religiosa e moral dos filhos que esteja de acordo com suas próprias convicções. ARTIGO 19 1. ninguém poderá ser molestado por suas opiniões. 2. Toda pessoa terá direito à liberdade de expressão; esse direito incluirá a liberdade de procurar, receber e difundir informações e idéias de qualquer natureza, independentemente de considerações de fronteiras, verbalmente ou por escrito, em forma impressa ou artística, ou por qualquer outro meio de sua escolha. 3. O exercício do direito previsto no parágrafo 2 do presente artigo implicará deveres e responsabilidades especiais. Conseqüentemente, poderá estar sujeito a certas restrições, que devem, entretanto, ser expressamente previstas em lei e que se façam necessárias para: a) assegurar o respeito dos direitos e da reputação das demais pessoas; b) proteger a segurança nacional, a ordem, a saúde ou a moral públicas. ARTIGO 20 1. Será proibida por lei qualquer propaganda em favor da guerra.0707 2. Será proibida por lei qualquer apologia do ódio nacional, racial ou religioso que constitua incitamento à discriminação, à hostilidade ou a violência. ARTIGO 21 O direito de reunião pacifica será reconhecido. O exercício desse direito estará sujeito apenas às restrições previstas em lei e que se façam necessárias, em uma sociedade democrática, no interesse da segurança nacional, da segurança ou da ordem pública, ou para proteger a saúde ou a moral pública ou os direitos e as liberdades das demais pessoas. ARTIGO 22 1. Toda pessoa terá o direito de associar-se livremente a outras, inclusive o direito de construir sindicatos e de a eles filiar-se, para a proteção de seus interesses. 2. O exercício desse direito estará sujeito apenas ás restrições previstas em lei e que se façam necessárias, em uma sociedade democrática, no interesse da segurança nacional, da segurança e da ordem públicas, ou para proteger a saúde ou a moral públicas ou os direitos e liberdades das demais pessoas. O presente artigo não impedirá que se submeta a restrições legais o exercício desse direito por membros das forças armadas e da polícia. 3. Nenhuma das disposições do presente artigo permitirá que Estados Partes da Convenção de 1948 da Organização Internacional do Trabalho, relativa à liberdade sindical e à proteção do direito sindical, venham a adotar medidas legislativas que restrinjam ou aplicar a lei de maneira a restringir as garantias previstas na referida Convenção. ARTIGO 23 1. A família é o elemento natural e fundamental da sociedade e terá o direito de ser protegida pela sociedade e pelo Estado. 2. Será reconhecido o direito do homem e da mulher de, em idade núbil, contrair casamento e constituir família. 3. Casamento algum será celebrado sem o consentimento livre e pleno dos futuros esposos. 4. Os Estados Partes do presente Pacto deverão adotar as medidas apropriadas para assegurar a igualdade de direitos e responsabilidades dos esposos quanto ao casamento, durante o mesmo e por ocasião de sua dissolução. Em caso de dissolução, deverão adotar-se disposições que assegurem a proteção necessária para os filhos. ARTIGO 24 1. Toda criança terá direito, sem discriminação alguma por motivo de cor, sexo, língua, religião, origem nacional ou social, situação econômica ou nascimento, às medidas de proteção que a sua condição de menor requerer por parte de sua família, da sociedade e do Estado. 2. Toda criança deverá ser registrada imediatamente após seu nascimento e deverá receber um nome. 3. Toda criança terá o direito de adquirir uma nacionalidade. ARTIGO 25 Todo cidadão terá o direito e a possibilidade, sem qualquer das formas de discriminação mencionadas no artigo 2 e sem restrições infundadas: a) de participar da condução dos assuntos públicos, diretamente ou por meio de representantes livremente escolhidos; b) de votar e de ser eleito em eleições periódicas, autênticas, realizadas por sufrágio universal e igualitário e por voto secreto, que garantam a manifestação da vontade dos eleitores; c) de ter acesso, em condições gerais de igualdade, às funções públicas de seu país. ARTIGO 26 Todas as pessoas são iguais perante a lei e têm direito, sem discriminação alguma, a igual proteção da Lei. A este respeito, a lei deverá proibir qualquer forma de discriminação e garantir a todas as pessoas proteção igual e eficaz contra qualquer discriminação por motivo de raça, cor, sexo, língua, religião, opinião política ou de outra natureza, origem nacional ou social, situação econômica, nascimento ou qualquer outra situação. ARTIGO 27 Nos Estados em que haja minorias étnicas, religiosas ou lingüísticas, as pessoas pertencentes a essas minorias não poderão ser privadas do direito de ter, conjuntamente com outros membros de seu grupo, sua própria vida cultural, de professar e praticar sua própria religião e usar sua própria língua. PARTE IV ARTIGO 28 1. Constituir-se-á um Comitê de Diretores Humanos (doravante denominado o “Comitê” no presente Pacto). O Comitê será composto de dezoito membros e desempenhará as funções descritas adiante. 2. O Comitê será integrado por nacionais dos Estados Partes do presente Pacto, os quais deverão ser pessoas de elevada reputação moral e reconhecida competência em matéria de direito humanos, levando-se em consideração a utilidade da participação de algumas pessoas com experiências jurídicas. 3. Os membros do Comitê serão eleitos e exercerão suas funções a título pessoal. ARTIGO 29 1. Os membros do Comitê serão eleitos em votação secreta dentre uma lista de pessoas que preencham os requisitos previstos no artigo 28 e indicados, com esse objetivo, pelos Estados Partes do presente Pacto. 2. Cada Estado Parte no presente Pacto poderá indicar duas pessoas. Essas pessoas deverão ser nacionais do Estado que as indicou. 3. A mesma pessoa poderá ser indicada mais de uma vez. ARTIGO 30 1. A primeira eleição realizar-se-á no máximo seis meses após a data de entrada em vigor do presente Pacto. 2. Ao menos quatro meses antes da data de cada eleição do Comitê, e desde que seja uma eleição para preencher uma vaga declarada nos termos do artigo 34, o Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas convidará, por escrito, os Estados Partes do presente Protocolo a indicar, no prazo de três meses, os candidatos a membro do Comitê. 3. O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas organizará uma lista por ordem alfabética de todos os candidatos assim designados, mencionando os Estados Partes que os tiverem indicado, e a comunicará aos Estados Partes o presente Pacto, no Maximo um mês antes da data de cada eleição. 4. Os membros do Comitê serão eleitos em reuniões dos Estados Partes convocados pelo Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas na sede da Organização. Nessas reuniões, em que o quorum será estabelecido por dois terços dos Estados Partes do presente Pacto, serão eleitos membros do Comitê os candidatos que obtiverem o maior número de votos e a maioria absoluta dos votos dos representantes dos Estados Partes presentes e votantes. ARTIGO 31 1. O Comitê não poderá ter mais de uma nacional de um mesmo Estado. 2. Nas eleições do Comitê, levar-se-ão em consideração uma distribuição geográfica eqüitativa e uma representação das diversas formas de civilização, bem como dos principais sistemas jurídicos. ARTIGO 32 1. Os membros do Comitê serão eleitos para um mandato de quatro anos. Poderão, caso suas candidaturas sejam apresentadas novamente, ser reeleitos. Entretanto, o mandato de nove dos membros eleitos na primeira eleição expirará ao final de dois anos; imediatamente após a primeira eleição, o presidente da reunião a que se refere o parágrafo 4 do artigo 30 indicará, por sorteio, os nomes desses nove membros. 2. Ao expirar o mandato dos membros, as eleições se realizarão de acordo com o disposto nos artigos precedentes desta parte do presente Pacto. ARTIGO 33 1.Se, na opinião unânime dos demais membros, um membro do Comitê deixar de desempenhar suas funções por motivos distintos de uma ausência temporária, o Presidente comunicará tal fato ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas, que declarará vago o lugar que o referido membro ocupava. 2. Em caso de morte ou renúncia de um membro do Comitê, o Presidente comunicará imediatamente tal fato ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas, que declarará vago o lugar desde a data da morte ou daquela em que a renúncia passe a produzir efeitos. ARTIGO 34 1. Quando uma vaga for declarada nos termos do artigo 33 e o mandato do membro a ser substituído não expirar no prazo de seis messes a conta da data em que tenha sido declarada a vaga, o Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas comunicará tal fato aos Estados Partes do presente Pacto, que poderá, no prazo de dois meses, indicar candidatos, em conformidade com o artigo 29, para preencher a vaga. 2. O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas organizará uma lista por ordem alfabética dos candidatos assim designados e a comunicará aos Estados Partes do presente Pacto. A eleição destinada a preencher tal vaga será realizada nos termos das disposições pertinentes desta parte do presente Pacto. 3. Qualquer membro do Comitê eleito para preencher uma vaga em conformidade com o artigo 33 fará parte do Comitê durante o restante do mandato do membro que deixar vago o lugar do Comitê, nos termos do referido artigo. ARTIGO 35 Os membros do Comitê receberão, com a aprovação da Assembléia-Geral da Organização das Nações, honorários provenientes de recursos da Organização das Nações Unidas, nas condições fixadas, considerando-se a importância das funções do Comitê, pela Assembléia-Geral. ARTIGO 36 O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas colocará à disposição do Comitê o pessoal e os serviços necessários ao desempenho eficaz das funções que lhe são atribuídas em virtude do presente Pacto. ARTIGO 37 1. O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas convocará os Membros do Comitê para a primeira reunião, a realizar-se na sede da Organização. 2. Após a primeira reunião, o Comitê deverá reunir-se em todas as ocasiões previstas em suas regras de procedimento. 3. As reuniões do Comitê serão realizadas normalmente na sede da Organização das Nações Unidas ou no Escritório das Nações Unidas em Genebra. ARTIGO 38 Todo Membro do Comitê deverá, antes de iniciar suas funções, assumir, em sessão pública, o compromisso solene de que desempenhará suas funções imparciais e conscientemente. ARTIGO 39 1. O Comitê elegerá sua mesa para um período de dois anos. Os membros da mesa poderão ser reeleitos. 2. O próprio Comitê estabelecerá suas regras de procedimento; estas, contudo, deverão conter, entre outras, as seguintes disposições: a) O quorum será de doze membros; b) As decisões do Comitê serão tomadas por maioria de votos dos membros presentes. ARTIGO 40 1. Os Estados partes do presente Pacto comprometem-se a submeter relatórios sobre as medidas por eles adotadas para tornar efeitos os direitos reconhecidos no presente Pacto e sobre o processo alcançado no gozo desses direitos: a) Dentro do prazo de um ano, a contar do início da vigência do presente pacto nos Estados Partes interessados; b) A partir de então, sempre que o Comitê vier a solicitar. 2. Todos os relatórios serão submetidos ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas, que os encaminhará, para exame, ao Comitê. Os relatórios deverão sublinhar, caso existam, os fatores e as dificuldades que prejudiquem a implementação do presente Pacto. 3. O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas poderá, após consulta ao Comitê, encaminhar às agências especializadas interessadas cópias das partes dos relatórios que digam respeito a sua esfera de competência. 4. O Comitê estudará os relatórios apresentados pelos Estados Partes do presente Pacto e transmitirá aos Estados Partes seu próprio relatório, bem como os comentários gerais que julgar oportunos. O Comitê poderá igualmente transmitir ao Conselho Econômico e Social os referidos comentários, bem como cópias dos relatórios que houver recebido dos Estados Partes do presente Pacto. 5. Os Estados Partes no presente Pacto poderão submeter ao Comitê as observações que desejarem formular relativamente aos comentários feitos nos termos do parágrafo 4 do presente artigo. ARTIGO 41 1. Com base no presente Artigo, todo Estado Parte do presente Pacto poderá declarar, a qualquer momento, que reconhece a competência do Comitê para receber e examinar as comunicações em que um Estado Parte alegue que outro Estado Parte não vem cumprindo as obrigações que lhe impõe o presente Pacto. As referidas comunicações só serão recebidas e examinadas nos termos do presente artigo no caso de serem apresentadas por um Estado Parte que houver feito uma declaração em que reconheça, com relação a si próprio, a competência do Comitê. O Comitê não receberá comunicação alguma relativa a um Estado Parte que não houver feito uma declaração dessa natureza. As comunicações recebidas em virtude do presente artigo estarão sujeitas ao procedimento que se segue: a) Se um Estado Parte do presente Pacto considerar que outro Estado Parte não vem cumprindo as disposições do presente Pacto poderá, mediante comunicação escrita, levar a questão ao conhecimento deste Estado Parte. Dentro do prazo de três meses, a contar da data do recebimento da comunicação, o Estado destinatário fornecerá ao Estado que enviou a comunicação explicações ou quaisquer outras declarações por escrito que esclareçam a questão, as quais deverão fazer referência, até onde seja possível e pertinente, aos procedimentos nacionais e aos recursos jurídicos adotados, em trâmite ou disponíveis sobre a questão; b) Se, dentro do prazo de seis meses, a contar da data do recebimento da comunicação original pelo Estado destinatário, a questão não estiver dirimida satisfatoriamente para ambos os Estados partes interessados, tanto um como o outro terão o direito de submetê-la ao Comitê, mediante notificação endereçada ao Comitê ou ao outro Estado interessado; c) O Comitê tratará de todas as questões que se lhe submetem em virtude do presente artigo somente após ter-se assegurado de que todos os recursos jurídicos internos disponíveis tenham sido utilizados e esgotados, em consonância com os princípios do Direito Internacional geralmente reconhecidos. Não se aplicará essa regra quanto a aplicação dos mencionados recursos prolongar-se injustificadamente; d) O Comitê realizará reuniões confidencias quando estiver examinando as comunicações previstas no presente artigo; e) Sem prejuízo das disposições da alínea c) Comitê colocará seus bons Ofícios dos Estados Partes interessados no intuito de alcançar uma solução amistosa para a questão, baseada no respeito aos direitos humanos e liberdades fundamentais reconhecidos no presente Pacto; f) Em todas as questões que se submetam em virtude do presente artigo, o Comitê poderá solicitar aos Estados Partes interessados, a que se faz referencia na alínea b) , que lhe forneçam quaisquer informações pertinentes; g) Os Estados Partes interessados, a que se faz referência na alínea b), terão direito de fazer-se representar quando as questões forem examinadas no Comitê e de apresentar suas observações verbalmente e/ou por escrito; h) O Comitê, dentro dos doze meses seguintes à data de recebimento da notificação mencionada na alínea b), apresentará relatório em que: (i se houver sido alcançada uma solução nos termos da alínea e), o Comitê restringir-se-á, em relatório, a uma breve exposição dos fatos e da solução alcançada. (ii se não houver sido alcançada solução alguma nos termos da alínea e), o Comitê, restringir-se-á, em seu relatório, a uma breve exposição dos fatos; serão anexados ao relatório o texto das observações escritas e as atas das observações orais apresentadas pelos Estados Parte interessados. Para cada questão, o relatório será encaminhado aos Estados Partes interessados. 2. As disposições do presente artigo entrarão em vigor a partir do momento em que dez Estados Partes do presente Pacto houverem feito as declarações mencionadas no parágrafo 1 desde artigo. As referidas declarações serão depositados pelos Estados Partes junto ao Secretário-Geral das Organizações das Nações Unidas, que enviará cópias das mesmas aos demais Estados Partes. Toda declaração poderá ser retirada, a qualquer momento, mediante notificação endereçada ao Secretário-Geral. Far-se-á essa retirada sem prejuízo do exame de quaisquer questões que constituam objeto de uma comunicação já transmitida nos termos deste artigo; em virtude do presente artigo, não se receberá qualquer nova comunicação de um Estado Parte uma vez que o Secretário-Geral tenha recebido a notificação sobre a retirada da declaração, a menos que o Estado Parte interessado haja feito uma nova declaração. ARTIGO 42 1. a) Se uma questão submetida ao Comitê, nos termos do artigo 41, não estiver dirimida satisfatoriamente para os Estados Partes interessados, o Comitê poderá, com o consentimento prévio dos Estados Partes interessados, constituir uma Comissão ad hoc (doravante denominada “a Comissão”). A Comissão colocará seus bons ofícios à disposição dos Estados Partes interessados no intuito de se alcançar uma solução amistosa para a questão baseada no respeito ao presente Pacto. b) A Comissão será composta de cinco membros designados com o consentimento dos Estados interessados. Se os Estados Partes interessados não chegarem a um acordo a respeito da totalidade ou de parte da composição da Comissão dentro do prazo de três meses, os membro da Comissão em relação aos quais não se chegou a acordo serão eleitos pelo Comitê, entre os seus próprios membros, em votação secreta e por maioria de dois terços dos membros do Comitê. 2. Os membros da Comissão exercerão suas funções a título pessoal. Não poderão ser nacionais dos Estados interessados, nem de Estado que não seja Parte do presente Pacto, nem de um Estado Parte que não tenha feito a declaração prevista no artigo 41. 3. A própria Comissão alegará seu Presidente e estabelecerá suas regras de procedimento. 4. As reuniões da Comissão serão realizadas normalmente na sede da Organização das Nações Unidas ou no escritório das Nações Unidas em Genebra. Entretanto, poderão realizar-se em qualquer outro lugar apropriado que a Comissão determinar, após consulta ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas e aos Estados Partes interessados. 5. O secretariado referido no artigo 36 também prestará serviços às condições designadas em virtude do presente artigo. 6. As informações obtidas e coligidas pelo Comitê serão colocadas à disposição da Comissão, a qual poderá solicitar aos Estados Partes interessados que lhe forneçam qualquer outra informação pertinente. 7. Após haver estudado a questão sob todos os seus aspectos, mas, em qualquer caso, no prazo de doze meses após dela tomado conhecimento, a Comissão apresentará um relatório ao Presidente do Comitê, que o encaminhará aos Estados Partes interessados: a) Se a Comissão não puder terminar o exame da questão, restringir-se-á, em seu relatório, a uma breve exposição sobre o estágio em que se encontra o exame da questão; b) Se houver sido alcançado uma solução amistosa para a questão, baseada no respeito dos direitos humanos reconhecidos no presente Pacto, a Comissão restringir-se-á, em relatório, a uma breve exposição dos fatos e da solução alcançada; c) Se não houver sido alcançada solução nos termos da alínea b) a Comissão incluirá no relatório suas conclusões sobre os fatos relativos à questão debatida entre os Estados Partes interessados, assim como sua opinião sobre a possibilidade de solução amistosa para a questão, o relatório incluirá as observações escritas e as atas das observações orais feitas pelos Estados Partes interessados; d) Se o relatório da Comissão for apresentado nos termos da alínea c), os Estados Partes interessados comunicarão, no prazo de três meses a contar da data do recebimento do relatório, ao Presidente do Comitê se aceitam ou não os termos do relatório da Comissão. 8. As disposições do presente artigo não prejudicarão as atribuições do Comitê previstas no artigo 41. 9. Todas as despesas dos membros da Comissão serão repartidas eqüitativamente entre os Estados Partes interessados, com base em estimativas a serem estabelecidas pelo Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas. 10. O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas poderá caso seja necessário, pagar as despesas dos membros da Comissão antes que sejam reembolsadas pelos Estados Partes interessados, em conformidade com o parágrafo 9 do presente artigo. ARTIGO 43 Os membros do Comitê e os membros da Comissão de Conciliação ad hoc que forem designados nos termos do artigo 42 terão direito às facilidades, privilégios e imunidades que se concedem aos peritos no desempenho de missões para a Organização das Nações Unidas, em conformidade com as seções pertinentes da Convenção sobre Privilégios e Imunidades das Nações Unidas. ARTIGO 44 As disposições relativas à implementação do presente Pacto aplicar-se-ão sem prejuízo dos procedimentos instituídos em matéria de direito humanos pelos ou em virtude dos mesmos instrumentos constitutivos e pelas Convenções da Organização das Nações Unidas e das agências especializadas e não impedirão que os Estados Partes venham a recorrer a outros procedimentos para a solução de controvérsias em conformidade com os acordos internacionais gerias ou especiais vigentes entre eles. ARTIGO 45 O Comitê submeterá a Assembléia-Geral, por intermédio do Conselho Econômico e Social, um relatório sobre suas atividades. PARTE V ARTIGO 46 Nenhuma disposição do presente Pacto poderá ser interpretada em detrimento das disposições da Carta das Nações Unidas e das constituições das agências especializadas, as quais definem as responsabilidades respectivas dos diversos órgãos da Organização das Nações Unidas e das agências especializadas relativamente às questões tratadas no presente Pacto. ARTIGO 47 Nenhuma disposição do presente Pacto poderá ser interpretada em detrimento do direito inerente a todos os povos de desfrutar e utilizar plena e livremente suas riquezas e seus recursos naturais. PARTE VI ARTIGO 48 1. O presente Pacto está aberto à assinatura de todos os Estados membros da Organização das Nações Unidas ou membros de qualquer de suas agências especializadas, de todo Estado Parte do Estatuto da Corte Internacional de Justiça, bem como de qualquer de suas agências especializadas, de todo Estado Parte do Estatuto da Corte Internacional de Justiça, bem como de qualquer outro Estado convidado pela Assembléia-Geral a tornar-se Parte do presente Pacto. 2. O presente Pacto está sujeito à ratificação. Os instrumentos de ratificação serão depositados junto ao Secretário-Geral da Organização da Organização das Nações Unidas. 3. O presente Pacto está aberto à adesão de qualquer dos Estados mencionados no parágrafo 1 do presente artigo. 4. Far-se-á a adesão mediante depósito do instrumento de adesão junto ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas. 5. O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas informará todos os Estados que hajam assinado o presente Pacto ou a ele aderido do deposito de cada instrumento de ratificação ou adesão. ARTIGO 49 1. O presente Pacto entrará em vigor três meses após a data do depósito, junto ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas, do trigéssimo-quinto instrumento de ratificação ou adesão. 2. Para os Estados que vierem a ratificar o presente Pacto ou a ele aderir após o deposito do trigéssimo-quinto instrumento de ratificação ou adesão, o presente Pacto entrará em vigor três meses após a data do deposito, pelo Estado em questão, de seu instrumento de ratificação ou adesão. ARTIGO 50 Aplicar-se-ão as disposições do presente Pacto, sem qualquer limitação ou exceção, a todas as unidades constitutivas dos Estados federativos. ARTIGO 51 1. Qualquer Estado Parte do presente Pacto poderá propor emendas e depositá-las junto ao Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas. O Secretário-Geral comunicará todas as propostas de emenda aos Estados Partes do presente Pacto, pedindo-lhes que o notifiquem se desejam que se convoque uma conferencia dos Estados Partes destinada a examinar as propostas e submetê-las a votação. Se pelo menos um terço dos Estados Partes se manifestar a favor da referida convocação, o Secretário-Geral convocará a conferência sob os auspícios da Organização das Nações Unidas. Qualquer emenda adotada pela maioria dos Estados Partes presente e votantes na conferência será submetida à aprovação da Assembléia-Geral das Nações Unidas. 2. Tais emendas entrarão e, vigor quando aprovadas pela Assembléia-Geral das Nações Unidas e aceitas em conformidade com seus respectivos procedimentos constitucionais, por uma maioria de dois terços dos Estados Partes no presente Pacto. 3. Ao entrarem em vigor, tais emendas serão obrigatórias para os Estados Partes que as aceitaram, ao passo que os demais Estados Partes permanecem obrigados pelas disposições do presente Pacto e pelas emendas anteriores por eles aceitas. ARTIGO 52 Independentemente das notificações previstas no parágrafo 5 do artigo 48, o Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas comunicará a todos os Estados referidos no parágrafo 1 do referido artigo: a) as assinaturas, ratificações e adesões recebidas em conformidade com o artigo 48; b) a data de entrega em vigor do Pacto, nos termos do artigo 49, e a data, e a data em entrada em vigor de quaisquer emendas, nos termos do artigo 51. ARTIGO 53 1. O presente Pacto cujos textos em chinês, espanhol, francês, inglês e russo são igualmente autênticos, será depositado nos arquivos da Organização das Nações Unidas. 2. O Secretário-Geral da Organização das Nações Unidas encaminhará cópias autênticas do presente Pacto a todos os Estados mencionados no artigo 48. Em fé do quê, os abaixo-assinados, devidamente autorizados por seus respectivos Governos, assinaram o presente Pacto, aberto à assinatura em Nova York, aos 19 dias do mês de dezembro do ano de mil novecentos e sessenta e seis. --- ### [Direitos Humanos](https://academiadepacientes.com.br/declaracao-universal-dos-direitos-humanos/) **Published:** maio 23, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** **[DECLARAÇÃO UNIVERSAL DOS DIREITOS HUMANOS](https://pt.wikipedia.org/wiki/Declara%C3%A7%C3%A3o_Universal_dos_Direitos_Humanos)** #### Preâmbulo Considerando que o reconhecimento da dignidade inerente a todos os membros da família humana e dos seus direitos iguais e inalienáveis constitui o fundamento da liberdade, da justiça e da paz no mundo; Considerando que o desconhecimento e o desprezo dos direitos do Homem conduziram a atos de barbárie que revoltam a consciência da Humanidade e que o advento de um mundo em que os seres humanos sejam livres de falar e de crer, libertos do terror e da miséria, foi proclamado como a mais alta inspiração do Homem; Considerando que é essencial a proteção dos direitos do Homem através de um regime de direito, para que o Homem não seja compelido, em supremo recurso, à revolta contra a tirania e a opressão; Considerando que é essencial encorajar o desenvolvimento de relações amistosas entre as nações; Considerando que, na Carta, os povos das Nações Unidas proclamam, de novo, a sua fé nos direitos fundamentais do Homem, na dignidade e no valor da pessoa humana, na igualdade de direitos dos homens e das mulheres e se declaram resolvidos a favorecer o progresso social e a instaurar melhores condições de vida dentro de uma liberdade mais ampla; Considerando que os Estados membros se comprometeram a promover, em cooperação com a Organização das Nações Unidas, o respeito universal e efectivo dos direitos do Homem e das liberdades fundamentais; Considerando que uma concepção comum destes direitos e liberdades é da mais alta importância para dar plena satisfação a tal compromisso: A Assembléia Geral proclama a presente Declaração Universal dos Direitos Humanos como ideal comum a atingir por todos os povos e todas as nações, a fim de que todos os indivíduos e todos os orgãos da sociedade, tendo-a constantemente no espírito, se esforcem, pelo ensino e pela educação, por desenvolver o respeito desses direitos e liberdades e por promover, por medidas progressivas de ordem nacional e internacional, o seu reconhecimento e a sua aplicação universais e efectivos tanto entre as populações dos próprios Estados membros como entre as dos territórios colocados sob a sua jurisdição. #### Artigo 1° Todos os seres humanos nascem livres e iguais em dignidade e em direitos. Dotados de razão e de consciência, devem agir uns para com os outros em espírito de fraternidade. #### Artigo 2° Todos os seres humanos podem invocar os direitos e as liberdades proclamados na presente Declaração, sem distinção alguma, nomeadamente de raça, de cor, de sexo, de língua, de religião, de opinião política ou outra, de origem nacional ou social, de fortuna, de nascimento ou de qualquer outra situação. Além disso, não será feita nenhuma distinção fundada no estatuto político, jurídico ou internacional do país ou do território da naturalidade da pessoa, seja esse país ou território independente, sob tutela, autônomo ou sujeito a alguma limitação de soberania. #### Artigo 3° Todo indivíduo tem direito à vida, à liberdade e à segurança pessoal. #### Artigo 4° Ninguém será mantido em escravatura ou em servidão; a escravatura e o trato dos escravos, sob todas as formas, são proibidos. #### Artigo 5° Ninguém será submetido a tortura nem a penas ou tratamentos cruéis, desumanos ou degradantes. #### Artigo 6° Todos os indivíduos têm direito ao reconhecimento, em todos os lugares, da sua personalidade jurídica. #### Artigo 7° Todos são iguais perante a lei e, sem distinção, têm direito a igual protecção da lei. Todos têm direito a protecção igual contra qualquer discriminação que viole a presente Declaração e contra qualquer incitamento a tal discriminação. #### Artigo 8° Toda a pessoa tem direito a recurso efectivo para as jurisdições nacionais competentes contra os atos que violem os direitos fundamentais reconhecidos pela Constituição ou pela lei. #### Artigo 9° Ninguém pode ser arbitrariamente preso, detido ou exilado. #### Artigo 10° Toda a pessoa tem direito, em plena igualdade, a que a sua causa seja equitativa e publicamente julgada por um tribunal independente e imparcial que decida dos seus direitos e obrigações ou das razões de qualquer acusação em matéria penal que contra ela seja deduzida. #### Artigo 11° 1. Toda a pessoa acusada de um acto delituoso presume-se inocente até que a sua culpabilidade fique legalmente provada no decurso de um processo público em que todas as garantias necessárias de defesa lhe sejam asseguradas. 2. Ninguém será condenado por acções ou omissões que, no momento da sua prática, não constituíam acto delituoso à face do direito interno ou internacional. Do mesmo modo, não será infligida pena mais grave do que a que era aplicável no momento em que o acto delituoso foi cometido. #### Artigo 12° Ninguém sofrerá intromissões arbitrárias na sua vida privada, na sua família, no seu domicílio ou na sua correspondência, nem ataques à sua honra e reputação. Contra tais intromissões ou ataques toda a pessoa tem direito a protecção da lei. #### Artigo 13° 1. Toda a pessoa tem o direito de livremente circular e escolher a sua residência no interior de um Estado. 2. Toda a pessoa tem o direito de abandonar o país em que se encontra, incluindo o seu, e o direito de regressar ao seu país. #### Artigo 14° 1. Toda a pessoa sujeita a perseguição tem o direito de procurar e de beneficiar de asilo em outros países. 2. Este direito não pode, porém, ser invocado no caso de processo realmente existente por crime de direito comum ou por actividades contrárias aos fins e aos princípios das Nações Unidas. #### Artigo 15° 1. Todo o indivíduo tem direito a ter uma nacionalidade. 2. Ninguém pode ser arbitrariamente privado da sua nacionalidade nem do direito de mudar de nacionalidade. #### Artigo 16° 1. A partir da idade núbil, o homem e a mulher têm o direito de casar e de constituir família, sem restrição alguma de raça, nacionalidade ou religião. Durante o casamento e na altura da sua dissolução, ambos têm direitos iguais. 2. O casamento não pode ser celebrado sem o livre e pleno consentimento dos futuros esposos. 3. A família é o elemento natural e fundamental da sociedade e tem direito à proteção desta e do Estado. #### Artigo 17° 1. Toda a pessoa, individual ou colectiva, tem direito à propriedade. 2. Ninguém pode ser arbitrariamente privado da sua propriedade. #### Artigo 18° Toda a pessoa tem direito à liberdade de pensamento, de consciência e de religião; este direito implica a liberdade de mudar de religião ou de convicção, assim como a liberdade de manifestar a religião ou convicção, sozinho ou em comum, tanto em público como em privado, pelo ensino, pela prática, pelo culto e pelos ritos. #### Artigo 19° Todo o indivíduo tem direito à liberdade de opinião e de expressão, o que implica o direito de não ser inquietado pelas suas opiniões e o de procurar, receber e difundir, sem consideração de fronteiras, informações e idéias por qualquer meio de expressão. #### Artigo 20° 1. Toda a pessoa tem direito à liberdade de reunião e de associação pacíficas. 2. Ninguém pode ser obrigado a fazer parte de uma associação. #### Artigo 21° 1. Toda a pessoa tem o direito de tomar parte na direcção dos negócios, públicos do seu país, quer directamente, quer por intermédio de representantes livremente escolhidos. 2. Toda a pessoa tem direito de acesso, em condições de igualdade, às funções públicas do seu país. 3. A vontade do povo é o fundamento da autoridade dos poderes públicos: e deve exprimir-se através de eleições honestas a realizar periodicamente por sufrágio universal e igual, com voto secreto ou segundo processo equivalente que salvaguarde a liberdade de voto. #### Artigo 22° Toda a pessoa, como membro da sociedade, tem direito à segurança social; e pode legitimamente exigir a satisfação dos direitos econômicos, sociais e culturais indispensáveis, graças ao esforço nacional e à cooperação internacional, de harmonia com a organização e os recursos de cada país. #### Artigo 23° 1. Toda a pessoa tem direito ao trabalho, à livre escolha do trabalho, a condições equitativas e satisfatórias de trabalho e à protecção contra o desemprego. 2. Todos têm direito, sem discriminação alguma, a salário igual por trabalho igual. 3. Quem trabalha tem direito a uma remuneração equitativa e satisfatória, que lhe permita e à sua família uma existência conforme com a dignidade humana, e completada, se possível, por todos os outros meios de protecção social. 4. Toda a pessoa tem o direito de fundar com outras pessoas sindicatos e de se filiar em sindicatos para defesa dos seus interesses. #### Artigo 24° Toda a pessoa tem direito ao repouso e aos lazeres, especialmente, a uma limitação razoável da duração do trabalho e as férias periódicas pagas. #### Artigo 25° 1. Toda a pessoa tem direito a um nível de vida suficiente para lhe assegurar e à sua família a saúde e o bem-estar, principalmente quanto à alimentação, ao vestuário, ao alojamento, à assistência médica e ainda quanto aos serviços sociais necessários, e tem direito à segurança no desemprego, na doença, na invalidez, na viuvez, na velhice ou noutros casos de perda de meios de subsistência por circunstâncias independentes da sua vontade. 2. A maternidade e a infância têm direito a ajuda e a assistência especiais. Todas as crianças, nascidas dentro ou fora do matrimônio, gozam da mesma protecção social. #### Artigo 26° 1. Toda a pessoa tem direito à educação. A educação deve ser gratuita, pelo menos a correspondente ao ensino elementar fundamental. O ensino elementar é obrigatório. O ensino técnico e profissional dever ser generalizado; o acesso aos estudos superiores deve estar aberto a todos em plena igualdade, em função do seu mérito. 2. A educação deve visar à plena expansão da personalidade humana e ao reforço dos direitos do Homem e das liberdades fundamentais e deve favorecer a compreensão, a tolerância e a amizade entre todas as nações e todos os grupos raciais ou religiosos, bem como o desenvolvimento das actividades das Nações Unidas para a manutenção da paz. 3. Aos pais pertence a prioridade do direito de escholher o género de educação a dar aos filhos. #### Artigo 27° 1. Toda a pessoa tem o direito de tomar parte livremente na vida cultural da comunidade, de fruir as artes e de participar no progresso científico e nos benefícios que deste resultam. 2. Todos têm direito à protecção dos interesses morais e materiais ligados a qualquer produção científica, literária ou artística da sua autoria. #### Artigo 28° Toda a pessoa tem direito a que reine, no plano social e no plano internacional, uma ordem capaz de tornar plenamente efectivos os direitos e as liberdades enunciadas na presente Declaração. #### Artigo 29° 1. O indivíduo tem deveres para com a comunidade, fora da qual não é possível o livre e pleno desenvolvimento da sua personalidade. 2. No exercício deste direito e no gozo destas liberdades ninguém está sujeito senão às limitações estabelecidas pela lei com vista exclusivamente a promover o reconhecimento e o respeito dos direitos e liberdades dos outros e a fim de satisfazer as justas exigências da moral, da ordem pública e do bem-estar numa sociedade democrática. 3. Em caso algum estes direitos e liberdades poderão ser exercidos contrariamente e aos fins e aos princípios das Nações Unidas. #### Artigo 30° Nenhuma disposição da presente Declaração pode ser interpretada de maneira a envolver para qualquer Estado, agrupamento ou indivíduo o direito de se entregar a alguma actividade ou de praticar algum acto destinado a destruir os direitos e liberdades aqui enunciados. --- ### [Convenção sobre os direitos da criança](https://academiadepacientes.com.br/convencao-sobre-os-direitos-da-crianca/) **Published:** maio 23, 2021 **Author:** Cláudio Cordovil **Content:** Preâmbulo Os Estados Partes da presente Convenção, Considerando que, de acordo com os princípios proclamados na Carta das Nações Unidas, a liberdade, a justiça e a paz no mundo se fundamentam no reconhecimento da dignidade inerente e dos direitos iguais e inalienáveis de todos os membros da família humana; Tendo em conta que os povos das Nações Unidas reafirmaram na carta sua fé nos direitos fundamentais do homem e na dignidade e no valor da pessoa humana e que decidiram promover o progresso social e a elevação do nível de vida com mais liberdade; Reconhecendo que as Nações Unidas proclamaram e acordaram na Declaração Universal dos Direitos Humanos e nos Pactos Internacionais de Direitos Humanos que toda pessoa possui todos os direitos e liberdades neles enunciados, sem distinção de qualquer natureza, seja de raça, cor, sexo, idioma, crença, opinião política ou de outra índole, origem nacional ou social, posição econômica, nascimento ou qualquer outra condição; Recordando que na Declaração Universal dos Direitos Humanos as Nações Unidas proclamaram que a infância tem direito a cuidados e assistência especiais; Convencidos de que a família, como grupo fundamental da sociedade e ambiente natural para o crescimento e bem-estar de todos os seus membros, e em particular das crianças, deve receber a proteção e assistência necessárias a fim de poder assumir plenamente suas responsabilidades dentro da comunidade; Reconhecendo que a criança, para o pleno e harmonioso desenvolvimento de sua personalidade, deve crescer no seio da família, em um ambiente de felicidade, amor e compreensão; Considerando que a criança deve estar plenamente preparada para uma vida independente na sociedade e deve ser educada de acordo com os ideais proclamados na Cartas das Nações Unidas, especialmente com espírito de paz, dignidade, tolerância, liberdade, igualdade e solidariedade; Tendo em conta que a necessidade de proporcionar à criança uma proteção especial foi enunciada na Declaração de Genebra de 1924 sobre os Direitos da Criança e na Declaração dos Direitos da Criança adotada pela Assembléia Geral em 20 de novembro de 1959, e reconhecida na Declaração Universal dos Direitos Humanos, no Pacto Internacional de Direitos Civis e Políticos (em particular nos Artigos 23 e 24), no Pacto Internacional de Direitos Econômicos, Sociais e Culturais (em particular no Artigo 10) e nos estatutos e instrumentos pertinentes das Agências Especializadas e das organizações internacionais que se interessam pelo bem-estar da criança; Tendo em conta que, conforme assinalado na Declaração dos Direitos da Criança, “a criança, em virtude de sua falta de maturidade física e mental, necessita proteção e cuidados especiais, inclusive a devida proteção legal, tanto antes quanto após seu nascimento”; Lembrado o estabelecido na Declaração sobre os Princípios Sociais e Jurídicos Relativos à Proteção e ao Bem-Estar das Crianças, especialmente com Referência à Adoção e à Colocação em Lares de Adoção, nos Planos Nacional e Internacional; as Regras Mínimas das Nações Unidas para a Administração da Justiça Juvenil (Regras de Pequim); e a Declaração sobre a Proteção da Mulher e da Criança em Situações de Emergência ou de Conflito Armado; Reconhecendo que em todos os países do mundo existem crianças vivendo sob condições excepcionalmente difíceis e que essas crianças necessitam consideração especial; Tomando em devida conta a importância das tradições e dos valores culturais de cada povo para a proteção e o desenvolvimento harmonioso da criança; Reconhecendo a importância da cooperação internacional para a melhoria das condições de vida das crianças em todos os países, especialmente nos países em desenvolvimento; Acordam o seguinte: PARTE I Artigo 1 Para efeitos da presente Convenção considera-se como criança todo ser humano com menos de dezoito anos de idade, a não ser que, em conformidade com a lei aplicável à criança, a maioridade seja alcançada antes. Artigo 2 1\. Os Estados Partes respeitarão os direitos enunciados na presente Convenção e assegurarão sua aplicação a cada criança sujeita à sua jurisdição, sem distinção alguma, independentemente de raça, cor, sexo, idioma, crença, opinião política ou de outra índole, origem nacional, étnica ou social, posição econômica, deficiências físicas, nascimento ou qualquer outra condição da criança, de seus pais ou de seus representantes legais. 2\. Os Estados Partes tomarão todas as medidas apropriadas para assegurar a proteção da criança contra toda forma de discriminação ou castigo por causa da condição, das atividades, das opiniões manifestadas ou das crenças de seus pais, representantes legais ou familiares. Artigo 3 1\. Todas as ações relativas às crianças, levadas a efeito por instituições públicas ou privadas de bem estar social, tribunais, autoridades administrativas ou órgãos legislativos, devem considerar, primordialmente, o interesse maior da criança. 2\. Os Estados Partes se comprometem a assegurar à criança a proteção e o cuidado que sejam necessários para seu bem-estar, levando em consideração os direitos e deveres de seus pais, tutores ou outras pessoas responsáveis por ela perante a lei e, com essa finalidade, tomarão todas as medidas legislativas e administrativas adequadas. 3\. Os Estados Partes se certificarão de que as instituições, os serviços e os estabelecimentos encarregados do cuidado ou da proteção das crianças cumpram com os padrões estabelecidos pelas autoridades competentes, especialmente no que diz respeito à segurança e à saúde das crianças, ao número e à competência de seu pessoal e à existência de supervisão adequada. Artigo 4 Os Estados Partes adotarão todas as medidas administrativas, legislativas e de outra índole com vistas à implementação dos direitos reconhecidos na presente Convenção. Com relação aos direitos econômicos, sociais e culturais, os Estados Partes adotarão essas medidas utilizando ao máximo os recursos disponíveis e, quando necessário, dentro de um quadro de cooperação internacional. Artigo 5 Os Estados Partes respeitarão as responsabilidades, os direitos e os deveres dos pais ou, onde for o caso, dos membros da família ampliada ou da comunidade, conforme determinem os costumes locais, dos tutores ou de outras pessoas legalmente responsáveis, de proporcionar à criança instrução e orientação adequadas e acordes com a evolução de sua capacidade no exercício dos direitos reconhecidos na presente convenção. Artigo 6 1\. Os Estados Partes reconhecem que toda criança tem o direito inerente à vida. 2\. Os Estados Partes assegurarão ao máximo a sobrevivência e o desenvolvimento da criança. Artigo 7 1\. A criança será registrada imediatamente após seu nascimento e terá direito, desde o momento em que nasce, a um nome, a uma nacionalidade e, na medida do possível, a conhecer seus pais e a ser cuidada por eles. 2\. Os Estados Partes zelarão pela aplicação desses direitos de acordo com sua legislação nacional e com as obrigações que tenham assumido em virtude dos instrumentos internacionais pertinentes, sobretudo se, de outro modo, a criança se tornaria apátrida. Artigo 8 1\. Os Estados Partes se comprometem a respeitar o direito da criança de preservar sua identidade, inclusive a nacionalidade, o nome e as relações familiares, de acordo com a lei, sem interferências ilícitas. 2\. Quando uma criança se vir privada ilegalmente de algum ou de todos os elementos que configuram sua identidade, os Estados Partes deverão prestar assistência e proteção adequadas com vistas a restabelecer rapidamente sua identidade. Artigo 9 1\. Os Estados Partes deverão zelar para que a criança não seja separada dos pais contra a vontade dos mesmos, exceto quando, sujeita à revisão judicial, as autoridades competentes determinarem, em conformidade com a lei e os procedimentos legais cabíveis, que tal separação é necessária ao interesse maior da criança. Tal determinação pode ser necessária em casos específicos, por exemplo, nos casos em que a criança sofre maus tratos ou descuido por parte de seus pais ou quando estes vivem separados e uma decisão deve ser tomada a respeito do local da residência da criança. 2\. Caso seja adotado qualquer procedimento em conformidade com o estipulado no parágrafo 1 do presente artigo, todas as partes interessadas terão a oportunidade de participar e de manifestar suas opiniões. 3\. Os Estados Partes respeitarão o direito da criança que esteja separada de um ou de ambos os pais de manter regularmente relações pessoais e contato direto com ambos, a menos que isso seja contrário ao interesse maior da criança. 4\. Quando essa separação ocorrer em virtude de uma medida adotada por um Estado Parte, tal como detenção, prisão, exílio, deportação ou morte (inclusive falecimento decorrente de qualquer causa enquanto a pessoa estiver sob a custódia do Estado) de um dos pais da criança, ou de ambos, ou da própria criança, o Estado Parte, quando solicitado, proporcionará aos pais, à criança ou, se for o caso, a outro familiar, informações básicas a respeito do paradeiro do familiar ou familiares ausentes, a não ser que tal procedimento seja prejudicial ao bem-estar da criança. Os Estados Partes se certificarão, além disso, de que a apresentação de tal petição não acarrete, por si só, conseqüências adversas para a pessoa ou pessoas interessadas. Artigo 10 1\. De acordo com a obrigação dos Estados Partes estipulada no parágrafo 1 do Artigo 9, toda solicitação apresentada por uma criança, ou por seus pais, para ingressar ou sair de um Estado Parte com vistas à reunião da família, deverá ser atendida pelos Estados Partes de forma positiva, humanitária e rápida. Os Estados Partes assegurarão, ainda, que a apresentação de tal solicitação não acarretará conseqüências adversas para os solicitantes ou para seus familiares. 2\. A criança cujos pais residam em Estados diferentes terá o direito de manter, periodicamente, relações pessoais e contato direto com ambos, exceto em circunstâncias especiais. Para tanto, e de acordo com a obrigação assumida pelos Estados Partes em virtude do parágrafo 2 do Artigo 9, os Estados Partes respeitarão o direito da criança e de seus pais de sair de qualquer país, inclusive do próprio, e de ingressar no seu próprio país. O direito de sair de qualquer país estará sujeito, apenas, às restrições determinadas pela lei que sejam necessárias para proteger a segurança nacional, a ordem pública, a saúde ou a moral públicas ou os direitos e as liberdades de outras pessoas e que estejam acordes com os demais direitos reconhecidos pela presente convenção. Artigo 11 1\. Os Estados Partes adotarão medidas a fim de lutar contra a transferência ilegal de crianças para o exterior e a retenção ilícita das mesmas fora do país. 2\. Para tanto, aos Estados Partes promoverão a conclusão de acordos bilaterais ou multilaterais ou a adesão a acordos já existentes. Artigo 12 1\. Os Estados Partes assegurarão à criança que estiver capacitada a formular seus próprios juízos o direito de expressar suas opiniões livremente sobre todos os assuntos relacionados com a criança, levando-se devidamente em consideração essas opiniões, em função da idade e maturidade da criança. 2\. Com tal propósito, se proporcionará à criança, em particular, a oportunidade de ser ouvida em todo processo judicial ou administrativo que afete a mesma, quer diretamente quer por intermédio de um representante ou órgão apropriado, em conformidade com as regras processuais da legislação nacional. Artigo 13 1\. A criança terá direito à liberdade de expressão. Esse direito incluirá a liberdade de procurar, receber e divulgar informações e idéias de todo tipo, independentemente de fronteiras, de forma oral, escrita ou impressa, por meio das artes ou por qualquer outro meio escolhido pela criança. 2\. O exercício de tal direito poderá estar sujeito a determinadas restrições, que serão unicamente as previstas pela lei e consideradas necessárias: a) para o respeito dos direitos ou da reputação dos demais, ou b) para a proteção da segurança nacional ou da ordem pública, ou para proteger a saúde e a moral públicas. Artigo 14 1\. Os Estados Partes respeitarão o direito da criança à liberdade de pensamento, de consciência e de crença. 2\. Os Estados Partes respeitarão os direitos e deveres dos pais e, se for o caso, dos representantes legais, de orientar a criança com relação ao exercício de seus direitos de maneira acorde com a evolução de sua capacidade. 3\. A liberdade de professar a própria religião ou as próprias crenças estará sujeita, unicamente, às limitações prescritas pela lei e necessárias para proteger a segurança, a ordem, a moral, a saúde pública ou os direitos e liberdades fundamentais dos demais. Artigo 15 1 Os Estados Partes reconhecem os direitos da criança à liberdade de associação e à liberdade de realizar reuniões pacíficas. 2\. Não serão impostas restrições ao exercício desses direitos, a não ser as estabelecidas em conformidade com a lei e que sejam necessárias numa sociedade democrática, no interesse da segurança nacional ou pública, da ordem pública, da proteção à saúde e à moral públicas ou da proteção aos direitos e liberdades dos demais. Artigo 16 1\. Nenhuma criança será objeto de interferências arbitrárias ou ilegais em sua vida particular, sua família, seu domicílio ou sua correspondência, nem de atentados ilegais a sua honra e a sua reputação. 2\. A criança tem direito à proteção da lei contra essas interferências ou atentados. Artigo 17 Os Estados Partes reconhecem a função importante desempenhada pelos meios de comunicação e zelarão para que a criança tenha acesso a informações e materiais procedentes de diversas fontes nacionais e internacionais, especialmente informações e materiais que visem a promover seu bem-estar social, espiritual e moral e sua saúde física e mental. Para tanto, os Estados Partes: a) incentivarão os meios de comunicação a difundir informações e materiais de interesse social e cultural para a criança, de acordo com o espírito do artigo 29; b) promoverão a cooperação internacional na produção, no intercâmbio e na divulgação dessas informações e desses materiais procedentes de diversas fontes culturais, nacionais e internacionais; c) incentivarão a produção e difusão de livros para crianças; d) incentivarão os meios de comunicação no sentido de, particularmente, considerar as necessidades lingüísticas da criança que pertença a um grupo minoritário ou que seja indígena; e) promoverão a elaboração de diretrizes apropriadas a fim de proteger a criança contra toda informação e material prejudiciais ao seu bem-estar, tendo em conta as disposições dos artigos 13 e 18. Artigo 18 1\. Os Estados Partes envidarão os seus melhores esforços a fim de assegurar o reconhecimento do princípio de que ambos os pais têm obrigações comuns com relação à educação e ao desenvolvimento da criança. Caberá aos pais ou, quando for o caso, aos representantes legais, a responsabilidade primordial pela educação e pelo desenvolvimento da criança. Sua preocupação fundamental visará ao interesse maior da criança. 2\. A fim de garantir e promover os direitos enunciados na presente convenção, os Estados Partes prestarão assistência adequada aos pais e aos representantes legais para o desempenho de suas funções no que tange à educação da criança e assegurarão a criação de instituições, instalações e serviços para o cuidado das crianças. 3\. Os Estados Partes adotarão todas as medidas apropriadas a fim de que as crianças cujos pais trabalhem tenham direito a beneficiar-se dos serviços de assistência social e creches a que fazem jus. Artigo 19 1\. Os Estados Partes adotarão todas as medidas legislativas, administrativas, sociais e educacionais apropriadas para proteger a criança contra todas as formas de violência física ou mental, abuso ou tratamento negligente, maus tratos ou exploração, inclusive abuso sexual, enquanto a criança estiver sob a custódia dos pais, do representante legal ou de qualquer outra pessoa responsável por ela. 2\. Essas medidas de proteção deveriam incluir, conforme apropriado, procedimentos eficazes para a elaboração de programas sociais capazes de proporcionar uma assistência adequada à criança e às pessoas encarregadas de seu cuidado, bem como para outras formas de prevenção, para a identificação, notificação, transferência a uma instituição, investigação, tratamento e acompanhamento posterior dos casos acima mencionados de maus tratos à criança e, conforme o caso, para a intervenção judiciária. Artigo 20 1\. As crianças privadas temporária ou permanentemente do seu meio familiar, ou cujo interesse maior exija que não permaneçam nesse meio, terão direito à proteção e assistência especiais do Estado. 2\. Os Estados Partes garantirão, de acordo com suas leis nacionais, cuidados alternativos para essas crianças. 3\. Esses cuidados poderiam incluir, inter alia, a colocação em lares de adoção, a kafalah do direito islâmico, a adoção ou, caso necessário, a colocação em instituições adequadas de proteção para as crianças. Ao serem consideradas as soluções, deve-se dar especial atenção à origem étnica, religiosa, cultural e lingüística da criança, bem como à conveniência da continuidade de sua educação. Artigo 21 Os Estados Partes que reconhecem ou permitem o sistema de adoção atentarão para o fato de que a consideração primordial seja o interesse maior da criança. Dessa forma, atentarão para que: a) a adoção da criança seja autorizada apenas pelas autoridades competentes, as quais determinarão, consoante as leis e os procedimentos cabíveis e com base em todas as informações pertinentes e fidedignas, que a adoção é admissível em vista da situação jurídica da criança com relação a seus pais, parentes e representantes legais e que, caso solicitado, as pessoas interessadas tenham dado, com conhecimento de causa, seu consentimento à adoção, com base no assessoramento que possa ser necessário; b) a adoção efetuada em outro país possa ser considerada como outro meio de cuidar da criança, no caso em que a mesma não possa ser colocada em um lar de adoção ou entregue a uma família adotiva ou não logre atendimento adequado em seu país de origem; c) a criança adotada em outro país goze de salvaguardas e normas equivalentes às existentes em seu país de origem com relação à adoção; d) todas as medidas apropriadas sejam adotadas, a fim de garantir que, em caso de adoção em outro país, a colocação não permita benefícios financeiros indevidos aos que dela participarem; e) quando necessário, promover os objetivos do presente artigo mediante ajustes ou acordos bilaterais ou multilaterais, e envidarão esforços, nesse contexto, com vistas a assegurar que a colocação da criança em outro país seja levada a cabo por intermédio das autoridades ou organismos competentes. Artigo 22 1\. Os Estados Partes adotarão medidas pertinentes para assegurar que a criança que tente obter a condição de refugiada, ou que seja considerada como refugiada de acordo com o direito e os procedimentos internacionais ou internos aplicáveis, receba, tanto no caso de estar sozinha como acompanhada por seus pais ou por qualquer outra pessoa, a proteção e a assistência humanitária adequadas a fim de que possa usufruir dos direitos enunciados na presente convenção e em outros instrumentos internacionais de direitos humanos ou de caráter humanitário dos quais os citados Estados sejam parte. 2\. Para tanto, os Estados Partes cooperarão, da maneira como julgarem apropriada, com todos os esforços das Nações Unidas e demais organizações intergovernamentais competentes, ou organizações não-governamentais que cooperem com as Nações Unidas, no sentido de proteger e ajudar a criança refugiada, e de localizar seus pais ou outros membros de sua família a fim de obter informações necessárias que permitam sua reunião com a família. Quando não for possível localizar nenhum dos pais ou membros da família, será concedida à criança a mesma proteção outorgada a qualquer outra criança privada permanente ou temporariamente de seu ambiente familiar, seja qual for o motivo, conforme o estabelecido na presente convenção. Artigo 23 1\. Os Estados Partes reconhecem que a criança portadora de deficiências físicas ou mentais deverá desfrutar de uma vida plena e decente em condições que garantam sua dignidade, favoreçam sua autonomia e facilitem sua participação ativa na comunidade. 2\. Os Estados Partes reconhecem o direito da criança deficiente de receber cuidados especiais e, de acordo com os recursos disponíveis e sempre que a criança ou seus responsáveis reúnam as condições requeridas, estimularão e assegurarão a prestação da assistência solicitada, que seja adequada ao estado da criança e às circunstâncias de seus pais ou das pessoas encarregadas de seus cuidados. 3\. Atendendo às necessidades especiais da criança deficiente, a assistência prestada, conforme disposto no parágrafo 2 do presente artigo, será gratuita sempre que possível, levando-se em consideração a situação econômica dos pais ou das pessoas que cuidem da criança, e visará a assegurar à criança deficiente o acesso efetivo à educação, à capacitação, aos serviços de saúde, aos serviços de reabilitação, à preparação para o emprego e às oportunidades de lazer, de maneira que a criança atinja a mais completa integração social possível e o maior desenvolvimento individual factível, inclusive seu desenvolvimento cultural e espiritual. 4\. Os Estados Partes promoverão, com espírito de cooperação internacional, um intercâmbio adequado de informações nos campos da assistência médica preventiva e do tratamento médico, psicológico e funcional das crianças deficientes, inclusive a divulgação de informações a respeito dos métodos de reabilitação e dos serviços de ensino e formação profissional, bem como o acesso a essa informação, a fim de que os Estados Partes possam aprimorar sua capacidade e seus conhecimentos e ampliar sua experiência nesses campos. Nesse sentido, serão levadas especialmente em conta as necessidades dos países em desenvolvimento. Artigo 24 1\. Os Estados Partes reconhecem o direito da criança de gozar do melhor padrão possível de saúde e dos serviços destinados ao tratamento das doenças e à recuperação da saúde. Os Estados Partes envidarão esforços no sentido de assegurar que nenhuma criança se veja privada de seu direito de usufruir desses serviços sanitários. 2\. Os Estados Partes garantirão a plena aplicação desse direito e, em especial, adotarão as medidas apropriadas com vistas a: a) reduzir a [mortalidade](https://academiadepacientes.com.br/glossary/mortalidade/) infantil; b) assegurar a prestação de assistência médica e cuidados sanitários necessários a todas as crianças, dando ênfase aos cuidados básicos de saúde; c) combater as doenças e a desnutrição dentro do contexto dos cuidados básicos de saúde mediante, inter alia, a aplicação de tecnologia disponível e o fornecimento de alimentos nutritivos e de água potável, tendo em vista os perigos e riscos da poluição ambiental; d) assegurar às mães adequada assistência pré-natal e pós-natal; e) assegurar que todos os setores da sociedade, e em especial os pais e as crianças, conheçam os princípios básicos de saúde e nutrição das crianças, as vantagens da amamentação, da higiene e do saneamento ambiental e das medidas de prevenção de acidentes, e tenham acesso à educação pertinente e recebam apoio para a aplicação desses conhecimentos; f) desenvolver a assistência médica preventiva, a orientação aos pais e a educação e serviços de planejamento familiar. 3\. Os Estados Partes adotarão todas as medidas eficazes e adequadas para abolir práticas tradicionais que sejam prejudicais à saúde da criança. 4\. Os Estados Partes se comprometem a promover e incentivar a cooperação internacional com vistas a lograr, progressivamente, a plena efetivação do direito reconhecido no presente artigo. Nesse sentido, será dada atenção especial às necessidades dos países em desenvolvimento. Artigo 25 Os Estados Partes reconhecem o direito de uma criança que tenha sido internada em um estabelecimento pelas autoridades competentes para fins de atendimento, proteção ou tratamento de saúde física ou mental a um exame periódico de avaliação do tratamento ao qual está sendo submetida e de todos os demais aspectos relativos à sua internação. Artigo 26 1\. Os Estados Partes reconhecerão a todas as crianças o direito de usufruir da previdência social, inclusive do seguro social, e adotarão as medidas necessárias para lograr a plena consecução desse direito, em conformidade com sua legislação nacional. 2\. Os benefícios deverão ser concedidos, quando pertinentes, levando-se em consideração os recursos e a situação da criança e das pessoas responsáveis pelo seu sustento, bem como qualquer outra consideração cabível no caso de uma solicitação de benefícios feita pela criança ou em seu nome. Artigo 27 1\. Os Estados Partes reconhecem o direito de toda criança a um nível de vida adequado ao seu desenvolvimento físico, mental, espiritual, moral e social. 2\. Cabe aos pais, ou a outras pessoas encarregadas, a responsabilidade primordial de propiciar, de acordo com suas possibilidades e meios financeiros, as condições de vida necessárias ao desenvolvimento da criança. 3\. Os Estados Partes, de acordo com as condições nacionais e dentro de suas possibilidades, adotarão medidas apropriadas a fim de ajudar os pais e outras pessoas responsáveis pela criança a tornar efetivo esse direito e, caso necessário, proporcionarão assistência material e programas de apoio, especialmente no que diz respeito à nutrição, ao vestuário e à habitação. 4\. Os Estados Partes tomarão todas as medidas adequadas para assegurar o pagamento da pensão alimentícia por parte dos pais ou de outras pessoas financeiramente responsáveis pela criança, quer residam no Estado Parte quer no exterior. Nesse sentido, quando a pessoa que detém a responsabilidade financeira pela criança residir em Estado diferente daquele onde mora a criança, os Estados Partes promoverão a adesão a acordos internacionais ou a conclusão de tais acordos, bem como a adoção de outras medidas apropriadas. Artigo 28 1\. Os Estados Partes reconhecem o direito da criança à educação e, a fim de que ela possa exercer progressivamente e em igualdade de condições esse direito, deverão especialmente: a) tornar o ensino primário obrigatório e disponível gratuitamente para todos; b) estimular o desenvolvimento do ensino secundário em suas diferentes formas, inclusive o ensino geral e profissionalizante, tornando-o disponível e acessível a todas as crianças, e adotar medidas apropriadas tais como a implantação do ensino gratuito e a concessão de assistência financeira em caso de necessidade; c) tornar o ensino superior acessível a todos com base na capacidade e por todos os meios adequados; d) tornar a informação e a orientação educacionais e profissionais disponíveis e accessíveis a todas as crianças; e) adotar medidas para estimular a freqüência regular às escolas e a redução do índice de evasão escolar. 2\. Os Estados Partes adotarão todas as medidas necessárias para assegurar que a disciplina escolar seja ministrada de maneira compatível com a dignidade humana da criança e em conformidade com a presente convenção. 3\. Os Estados Partes promoverão e estimularão a cooperação internacional em questões relativas à educação, especialmente visando a contribuir para a eliminação da ignorância e do analfabetismo no mundo e facilitar o acesso aos conhecimentos científicos e técnicos e aos métodos modernos de ensino. A esse respeito, será dada atenção especial às necessidades dos países em desenvolvimento. Artigo 29 1\. Os Estados Partes reconhecem que a educação da criança deverá estar orientada no sentido de: a) desenvolver a personalidade, as aptidões e a capacidade mental e física da criança em todo o seu potencial; b) imbuir na criança o respeito aos direitos humanos e às liberdades fundamentais, bem como aos princípios consagrados na Carta das Nações Unidas; c) imbuir na criança o respeito aos seus pais, à sua própria identidade cultural, ao seu idioma e seus valores, aos valores nacionais do país em que reside, aos do eventual país de origem, e aos das civilizações diferentes da sua; d) preparar a criança para assumir uma vida responsável numa sociedade livre, com espírito de compreensão, paz, tolerância, igualdade de sexos e amizade entre todos os povos, grupos étnicos, nacionais e religiosos e pessoas de origem indígena; e) imbuir na criança o respeito ao meio ambiente. 2\. Nada do disposto no presente artigo ou no Artigo 28 será interpretado de modo a restringir a liberdade dos indivíduos ou das entidades de criar e dirigir instituições de ensino, desde que sejam respeitados os princípios enunciados no parágrafo 1 do presente artigo e que a educação ministrada em tais instituições esteja acorde com os padrões mínimos estabelecidos pelo Estado. Artigo 30 Nos Estados Partes onde existam minorias étnicas, religiosas ou lingüísticas, ou pessoas de origem indígena, não será negado a uma criança que pertença a tais minorias ou que seja indígena o direito de, em comunidade com os demais membros de seu grupo, ter sua própria cultura, professar e praticar sua própria religião ou utilizar seu próprio idioma. Artigo 31 1\. Os Estados Partes reconhecem o direito da criança ao descanso e ao lazer, ao divertimento e às atividades recreativas próprias da idade, bem como à livre participação na vida cultural e artística. 2\. Os Estados Partes respeitarão e promoverão o direito da criança de participar plenamente da vida cultural e artística e encorajarão a criação de oportunidades adequadas, em condições de igualdade, para que participem da vida cultural, artística, recreativa e de lazer. Artigo 32 1\. Os Estados Partes reconhecem o direito da criança de estar protegida contra a exploração econômica e contra o desempenho de qualquer trabalho que possa ser perigoso ou interferir em sua educação, ou que seja nocivo para sua saúde ou para seu desenvolvimento físico, mental, espiritual, moral ou social. 2\. Os Estados Partes adotarão medidas legislativas, administrativas, sociais e educacionais com vistas a assegurar a aplicação do presente artigo. Com tal propósito, e levando em consideração as disposições pertinentes de outros instrumentos internacionais, os Estados Partes, deverão, em particular: a) estabelecer uma idade ou idades mínimas para a admissão em empregos; b) estabelecer regulamentação apropriada relativa a horários e condições de emprego; c) estabelecer penalidades ou outras sanções apropriadas a fim de assegurar o cumprimento efetivo do presente artigo. Artigo 33 Os Estados Partes adotarão todas as medidas apropriadas, inclusive medidas legislativas, administrativas, sociais e educacionais, para proteger a criança contra o uso ilícito de drogas e substâncias psicotrópicas descritas nos tratados internacionais pertinentes e para impedir que crianças sejam utilizadas na produção e no tráfico ilícito dessas substâncias. Artigo 34 Os Estados Partes se comprometem a proteger a criança contra todas as formas de exploração e abuso sexual. Nesse sentido, os Estados Partes tomarão, em especial, todas as medidas de caráter nacional, bilateral e multilateral que sejam necessárias para impedir: a) o incentivo ou a coação para que uma criança se dedique a qualquer atividade sexual ilegal; b) a exploração da criança na prostituição ou outras práticas sexuais ilegais; c) a exploração da criança em espetáculos ou materiais pornográficos. Artigo 35 Os Estados Partes tomarão todas as medidas de caráter nacional, bilateral e multilateral que sejam necessárias para impedir o seqüestro, a venda ou o tráfico de crianças para qualquer fim ou sob qualquer forma. Artigo 36 Os Estados Partes protegerão a criança contra todas as demais formas de exploração que sejam prejudiciais para qualquer aspecto de seu bem-estar. Artigo 37 Os Estados Partes zelarão para que: a) nenhuma criança seja submetida a tortura nem a outros tratamentos ou penas cruéis, desumanos ou degradantes. Não será imposta a pena de morte nem a prisão perpétua sem possibilidade de livramento por delitos cometidos por menores de dezoito anos de idade; b) nenhuma criança seja privada de sua liberdade de forma ilegal ou arbitrária. A detenção, a reclusão ou a prisão de uma criança será efetuada em conformidade com a lei e apenas como último recurso, e durante o mais breve período de tempo que for apropriado; c) toda criança privada da liberdade seja tratada com a humanidade e o respeito que merece a dignidade inerente à pessoa humana, e levando-se em consideração as necessidades de uma pessoa de sua idade. Em especial, toda criança privada de sua liberdade ficará separada dos adultos, a não ser que tal fato seja considerado contrário aos melhores interesses da criança, e terá direito a manter contato com sua família por meio de correspondência ou de visitas, salvo em circunstâncias excepcionais; d) toda criança privada de sua liberdade tenha direito a rápido acesso a assistência jurídica e a qualquer outra assistência adequada, bem como direito a impugnar a legalidade da privação de sua liberdade perante um tribunal ou outra autoridade competente, independente e imparcial e a uma rápida decisão a respeito de tal ação. Artigo 38 1\. Os Estados Partes se comprometem a respeitar e a fazer com que sejam respeitadas as normas do direito humanitário internacional aplicáveis em casos de conflito armado no que digam respeito às crianças. 2\. Os Estados Partes adotarão todas as medidas possíveis a fim de assegurar que todas as pessoas que ainda não tenham completado quinze anos de idade não participem diretamente de hostilidades. 3\. Os Estados Partes abster-se-ão de recrutar pessoas que não tenham completado quinze anos de idade para servir em suas forças armadas. Caso recrutem pessoas que tenham completado quinze anos mas que tenham menos de dezoito anos, deverão procurar dar prioridade aos de mais idade. 4\. Em conformidade com suas obrigações de acordo com o direito humanitário internacional para proteção da população civil durante os conflitos armados, os Estados Partes adotarão todas as medidas necessárias a fim de assegurar a proteção e o cuidado das crianças afetadas por um conflito armado. Artigo 39 Os Estados Partes adotarão todas as medidas apropriadas para estimular a recuperação física e psicológica e a reintegração social de toda criança vítima de qualquer forma de abandono, exploração ou abuso; tortura ou outros tratamentos ou penas cruéis, desumanos ou degradantes; ou conflitos armados. Essa recuperação e reintegração serão efetuadas em ambiente que estimule a saúde, o respeito próprio e a dignidade da criança. Artigo 40 1\. Os Estados Partes reconhecem o direito de toda criança a quem se alegue ter infringido as leis penais ou a quem se acuse ou declare culpada de ter infringido as leis penais de ser tratada de modo a promover e estimular seu sentido de dignidade e de valor e a fortalecer o respeito da criança pelos direitos humanos e pelas liberdades fundamentais de terceiros, levando em consideração a idade da criança e a importância de se estimular sua reintegração e seu desempenho construtivo na sociedade. 2\. Nesse sentido, e de acordo com as disposições pertinentes dos instrumentos internacionais, os Estados Partes assegurarão, em particular: a) que não se alegue que nenhuma criança tenha infringido as leis penais, nem se acuse ou declare culpada nenhuma criança de ter infringido essas leis, por atos ou omissões que não eram proibidos pela legislação nacional ou pelo direito internacional no momento em que foram cometidos; b) que toda criança de quem se alegue ter infringido as leis penais ou a quem se acuse de ter infringido essas leis goze, pelo menos, das seguintes garantias: I) ser considerada inocente enquanto não for comprovada sua culpabilidade conforme a lei; II) ser informada sem demora e diretamente ou, quando for o caso, por intermédio de seus pais ou de seus representantes legais, das acusações que pesam contra ela, e dispor de assistência jurídica ou outro tipo de assistência apropriada para a preparação e apresentação de sua defesa; III) ter a causa decidida sem demora por autoridade ou órgão judicial competente, independente e imparcial, em audiência justa conforme a lei, com assistência jurídica ou outra assistência e, a não ser que seja considerado contrário aos melhores interesses da criança, levando em consideração especialmente sua idade ou situação e a de seus pais ou representantes legais; IV) não ser obrigada a testemunhar ou a se declarar culpada, e poder interrogar ou fazer com que sejam interrogadas as testemunhas de acusação bem como poder obter a participação e o interrogatório de testemunhas em sua defesa, em igualdade de condições; V) se for decidido que infringiu as leis penais, ter essa decisão e qualquer medida imposta em decorrência da mesma submetidas a revisão por autoridade ou órgão judicial superior competente, independente e imparcial, de acordo com a lei; VI) contar com a assistência gratuita de um intérprete caso a criança não compreenda ou fale o idioma utilizado; VII) ter plenamente respeitada sua vida privada durante todas as fases do processo. 3\. Os Estados Partes buscarão promover o estabelecimento de leis, procedimentos, autoridades e instituições específicas para as crianças de quem se alegue ter infringido as leis penais ou que sejam acusadas ou declaradas culpadas de tê-las infringido, e em particular: a) o estabelecimento de uma idade mínima antes da qual se presumirá que a criança não tem capacidade para infringir as leis penais; b) a adoção sempre que conveniente e desejável, de medidas para tratar dessas crianças sem recorrer a procedimentos judiciais, contando que sejam respeitados plenamente os direitos humanos e as garantias legais. 4\. Diversas medidas, tais como ordens de guarda, orientação e supervisão, aconselhamento, liberdade vigiada, colocação em lares de adoção, programas de educação e formação profissional, bem como outras alternativas à internação em instituições, deverão estar disponíveis para garantir que as crianças sejam tratadas de modo apropriado ao seu bem-estar e de forma proporcional às circunstâncias e ao tipo do delito. Artigo 41 Nada do estipulado na presente Convenção afetará disposições que sejam mais convenientes para a realização dos direitos da criança e que podem constar: a) das leis de um Estado Parte; b) das normas de direito internacional vigentes para esse Estado. PARTE II Artigo 42 Os Estados Partes se comprometem a dar aos adultos e às crianças amplo conhecimento dos princípios e disposições da convenção, mediante a utilização de meios apropriados e eficazes. Artigo 43 1\. A fim de examinar os progressos realizados no cumprimento das obrigações contraídas pelos Estados Partes na presente convenção, deverá ser estabelecido um Comitê para os Direitos da Criança que desempenhará as funções a seguir determinadas. 2\. O comitê estará integrado por dez especialistas de reconhecida integridade moral e competência nas áreas cobertas pela presente convenção. Os membros do comitê serão eleitos pelos Estados Partes dentre seus nacionais e exercerão suas funções a título pessoal, tomando-se em devida conta a distribuição geográfica eqüitativa bem como os principais sistemas jurídicos. 3\. Os membros do comitê serão escolhidos, em votação secreta, de uma lista de pessoas indicadas pelos Estados Partes. Cada Estado Parte poderá indicar uma pessoa dentre os cidadãos de seu país. 4\. A eleição inicial para o comitê será realizada, no mais tardar, seis meses após a entrada em vigor da presente convenção e, posteriormente, a cada dois anos. No mínimo quatro meses antes da data marcada para cada eleição, o Secretário-Geral das Nações Unidas enviará uma carta aos Estados Partes convidando-os a apresentar suas candidaturas num prazo de dois meses. O Secretário-Geral elaborará posteriormente uma lista da qual farão parte, em ordem alfabética, todos os candidatos indicados e os Estados Partes que os designaram, e submeterá a mesma aos Estados Partes presentes à Convenção. 5\. As eleições serão realizadas em reuniões dos Estados Partes convocadas pelo Secretário-Geral na Sede das Nações Unidas. Nessas reuniões, para as quais o quorum será de dois terços dos Estados Partes, os candidatos eleitos para o comitê serão aqueles que obtiverem o maior número de votos e a maioria absoluta de votos dos representantes dos Estados Partes presentes e votantes. 6\. Os membros do comitê serão eleitos para um mandato de quatro anos. Poderão ser reeleitos caso sejam apresentadas novamente suas candidaturas. O mandato de cinco dos membros eleitos na primeira eleição expirará ao término de dois anos; imediatamente após ter sido realizada a primeira eleição, o presidente da reunião na qual a mesma se efetuou escolherá por sorteio os nomes desses cinco membros. 7\. Caso um membro do comitê venha a falecer ou renuncie ou declare que por qualquer outro motivo não poderá continuar desempenhando suas funções, o Estado Parte que indicou esse membro designará outro especialista, dentre seus cidadãos, para que exerça o mandato até seu término, sujeito à aprovação do comitê. 8\. O comitê estabelecerá suas próprias regras de procedimento. 9\. O comitê elegerá a mesa para um período de dois anos. 10\. As reuniões do comitê serão celebradas normalmente na sede das Nações Unidas ou em qualquer outro lugar que o comitê julgar conveniente. O comitê se reunirá normalmente todos os anos. A duração das reuniões do comitê será determinada e revista, se for o caso, em uma reunião dos Estados Partes da presente convenção, sujeita à aprovação da Assembléia Geral. 11\. O Secretário-Geral das Nações Unidas fornecerá o pessoal e os serviços necessários para o desempenho eficaz das funções do comitê de acordo com a presente convenção. 12\. Com prévia aprovação da Assembléia Geral, os membros do Comitê estabelecido de acordo com a presente convenção receberão emolumentos provenientes dos recursos das Nações Unidas, segundo os termos e condições determinados pela assembléia. Artigo 44 1\. Os Estados Partes se comprometem a apresentar ao comitê, por intermédio do Secretário-Geral das Nações Unidas, relatórios sobre as medidas que tenham adotado com vistas a tornar efetivos os direitos reconhecidos na convenção e sobre os progressos alcançados no desempenho desses direitos: a) num prazo de dois anos a partir da data em que entrou em vigor para cada Estado Parte a presente convenção; b) a partir de então, a cada cinco anos. 2\. Os relatórios preparados em função do presente artigo deverão indicar as circunstâncias e as dificuldades, caso existam, que afetam o grau de cumprimento das obrigações derivadas da presente convenção. Deverão, também, conter informações suficientes para que o comitê compreenda, com exatidão, a implementação da convenção no país em questão. 3\. Um Estado Parte que tenha apresentado um relatório inicial ao comitê não precisará repetir, nos relatórios posteriores a serem apresentados conforme o estipulado no sub-item b) do par