{"id":9503,"date":"2021-06-10T13:00:09","date_gmt":"2021-06-10T16:00:09","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=9503"},"modified":"2022-10-23T09:59:12","modified_gmt":"2022-10-23T12:59:12","slug":"como-sao-avaliados-tratamentos-para-doencas-raras-em-diversos-paises","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=9503","title":{"rendered":"Estudo revela import\u00e2ncia de crit\u00e9rios espec\u00edficos para ATS em doen\u00e7as raras"},"content":{"rendered":"\n<p>Estudo <a href=\"https:\/\/www.cambridge.org\/core\/journals\/international-journal-of-technology-assessment-in-health-care\/article\/abs\/examining-the-impact-of-different-country-processes-for-appraising-rare-disease-treatments-a-case-study-analysis\/262ACDA2BF1EE2C98B51245AB69B38A6\">recentemente publicado<\/a> e assinado por alguns dos mais importantes especialistas em Farmacoeconomia e Avalia\u00e7\u00e3o de Tecnologias em Sa\u00fade (ATS) traz revela\u00e7\u00f5es que h\u00e1 muito tempo t\u00eam sido apontadas no blog Academia de Pacientes e j\u00e1 s\u00e3o de amplo conhecimento de seus leitores.<\/p>\n\n\n\n<p>Ele reitera, mais uma vez, a necessidade de se contemplar as especificidades dos tratamentos de doen\u00e7as raras (TDR), quando da realiza\u00e7\u00e3o de ATS em ag\u00eancias voltadas para este fim. No Brasil, tal tarefa cabe \u00e0 Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias ao SUS (Conitec), mas esta n\u00e3o possui um processo espec\u00edfico de delibera\u00e7\u00e3o acerca dos mesmos e que levem em conta suas in\u00fameras particularidades.<\/p>\n\n\n\n<p>Isto tem gerado debates em solo nacional sobre a legitimidade e a transpar\u00eancia de suas decis\u00f5es acerca de TDR, com potenciais abalos \u00e0 credibilidade daquela ag\u00eancia.<\/p>\n\n\n\n<p>Com uma base de evid\u00eancias caracteristicamente pequena (afinal, doen\u00e7as raras acometem poucos pacientes) e pre\u00e7o muito elevado, processos convencionais de ATS t\u00eam sido problematizados internacionalmente, quando o assunto \u00e9 TDR.<\/p>\n\n\n\n<p>Agora, esta pesquisa na modalidade \u201cestudo de caso\u201d analisou ATS realizadas em diversos pa\u00edses e os procedimentos adotados para deliberar sobre dois tratamentos medicamentosos contrastantes, empregando-se os seguintes crit\u00e9rios de inclus\u00e3o no estudo:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\"><li>tratamento para doen\u00e7a rara X ultrarrara<\/li><li>doen\u00e7a afetando crian\u00e7as X adultos<\/li><li>doen\u00e7a incapacitante X cursando com risco de vida<\/li><\/ul>\n\n\n\n<p>Os dois medicamentos selecionados para o estudo foram nusinersena, indicado para o tratamento da atrofia muscular espinhal, e voretigeno neparvovec, indicado para o tratamento da amaurose cong\u00eanita de Leber. A prop\u00f3sito, no Brasil, ambos possuem registro na Anvisa. A nusinersena foi incorporada ao SUS atrav\u00e9s da Conitec e o voretigeno neparvovec est\u00e1 sendo objeto de processos consultivos preliminares nesta ag\u00eancia.<\/p>\n\n\n\n<p>Foram analisados relat\u00f3rios referentes a estes dois tratamentos, oriundos de pa\u00edses como B\u00e9lgica, Inglaterra, Fran\u00e7a, Alemanha, It\u00e1lia, Noruega, Esc\u00f3cia, S\u00fa\u00e9cia e Estados Unidos.<\/p>\n\n\n\n<p>O estudo verificou que os pa\u00edses com processos diferenciados, separados ou adaptados para delibera\u00e7\u00e3o sobre TDRs tinham abordagens mais consistentes para a gest\u00e3o de quest\u00f5es a eles relacionadas no decorrer do processo de ATS. Por exemplo, no que se refere ao maior envolvimento das partes interessadas e disponibilidade de crit\u00e9rios para abordar as especificidades do mesmo, o que gerou mais transpar\u00eancia na tomada de decis\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n<p>Os resultados sugerem que abordagens espec\u00edficas, separadas ou adaptadas para a avalia\u00e7\u00e3o de TDR podem facilitar uma tomada de decis\u00e3o mais estruturada e consistente e uma melhor gest\u00e3o de suas especificidades.<\/p>\n\n\n\n<p>Embora esses TDR prometam melhorar a sa\u00fade e a qualidade de vida (QV) dos pacientes, se o fazem ensejam desafios consider\u00e1veis \u200b\u200bpara os sistemas nacionais de sa\u00fade, no que tange \u00e0 sua avalia\u00e7\u00e3o e incorpora\u00e7\u00e3o a estes. Eles apresentam invariavelmente uma quantidade substancial de incertezas probat\u00f3rias (evidentiary) e altos custos.<\/p>\n\n\n\n<p>As incertezas relacionadas \u00e0 determina\u00e7\u00e3o do valor destas TDR decorrem de uma s\u00e9rie de desafios caracteristicamente inerentes \u00e0s doen\u00e7as raras:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\"><li>afetam um pequeno n\u00famero de pessoas,<\/li><li>o conhecimento da hist\u00f3ria natural \u00e9 frequentemente limitado<\/li><li>&nbsp;e sua apresenta\u00e7\u00e3o \u00e9 heterog\u00eanea.<\/li><\/ul>\n\n\n\n<p>A avalia\u00e7\u00e3o dos TDR frequentemente envolve suposi\u00e7\u00f5es importantes &nbsp;(verdadeiras apostas) sobre a progress\u00e3o da doen\u00e7a que n\u00e3o podem ser validadas, e sua incorpora\u00e7\u00e3o a sistemas de sa\u00fade s\u00f3 \u00e9 poss\u00edvel com uma disposi\u00e7\u00e3o a pagar (WTP) bem superior aos limites tradicionais. Isso levanta a quest\u00e3o de saber se os processos de ATS para TDR n\u00e3o deveriam ser objeto de padr\u00f5es distintos dos convencionais.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-css-opacity\"\/>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-columns\">&nbsp;<\/div>\n\n\n\n<p>Os autores verificaram que processos suplementares\/alternativos de avalia\u00e7\u00e3o de TDR possuem uma s\u00e9rie de mecanismos \/ crit\u00e9rios formais, distintos dos processos-padr\u00e3o, que podem permitir que as especificidades destes tratamentos sejam levadas em considera\u00e7\u00e3o no processo de tomada de decis\u00e3o. Isso inclui, por exemplo, diferentes exig\u00eancias de evid\u00eancia para tratamento de doen\u00e7as raras e ultrarraras, maior toler\u00e2ncia (leni\u00eancia) em rela\u00e7\u00e3o \u00e0 qualidade da evid\u00eancia e maior aceita\u00e7\u00e3o de incertezas, considera\u00e7\u00f5es mais abrangentes e um limiar de Disposi\u00e7\u00e3o a Pagar mais elevado.<\/p>\n\n\n\n<p>O estudo conclui que \u201cesses crit\u00e9rios formais podem ajudar a avaliar com mais precis\u00e3o o valor e os desafios dos TDR de uma forma mais estruturada e fazer com que as decis\u00f5es consequentes sejam mais transparentes e consistentes\u201d.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Trechos das decis\u00f5es flexibilizadas<\/h2>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-group\"><div class=\"wp-block-group__inner-container is-layout-flow wp-block-group-is-layout-flow\">\n<div class=\"wp-block-group\"><div class=\"wp-block-group__inner-container is-layout-flow wp-block-group-is-layout-flow\">\n<div class=\"wp-block-group\"><div class=\"wp-block-group__inner-container is-layout-flow wp-block-group-is-layout-flow\">\n<p>O artigo traz alguns trechos de decis\u00f5es que poderiam representar m\u00fasica para os ouvidos para pessoas que vivem com doen\u00e7as raras no Brasil. Ressalvas que trariam maior justi\u00e7a e equidade a processos de tomada de decis\u00e3o envolvendo tecnologias de sa\u00fade destinadas a TDR.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large is-style-rounded\"><img data-opt-id=591336407  fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" width=\"1024\" height=\"678\" src=\"https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1024\/h:678\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/06\/menina-ouvindo-musica.jpg\" alt=\"\" class=\"wp-image-9507\" srcset=\"https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1024\/h:678\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/06\/menina-ouvindo-musica.jpg 1024w, https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:199\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/06\/menina-ouvindo-musica.jpg 300w, https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:508\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/06\/menina-ouvindo-musica.jpg 768w, https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1200\/h:794\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/06\/menina-ouvindo-musica.jpg 1200w, https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1280\/h:847\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/06\/menina-ouvindo-musica.jpg 1280w\" sizes=\"(max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/><figcaption>Image by <a href=\"https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/05\/checklist-2313804_1280.jpg\">Bernd Everding<\/a> from <a href=\"https:\/\/pixabay.com\/?utm_source=link-attribution&amp;utm_medium=referral&amp;utm_campaign=image&amp;utm_content=84874\">Pixabay<\/a><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n<p>Selecionamos alguns destes trechos.<\/p>\n<\/div><\/div>\n<\/div><\/div>\n<\/div><\/div>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\"><p>\u201cO comit\u00ea estava ciente de que h\u00e1 uma expressiva necessidade n\u00e3o-atendida nessa popula\u00e7\u00e3o porque n\u00e3o h\u00e1 tratamentos espec\u00edficos dispon\u00edveis para essa condi\u00e7\u00e3o. Ele reconheceu que os resultados dos ensaios cl\u00ednicos eram incertos devido ao pequeno tamanho da amostra e ao acompanhamento limitado. No entanto, considerou que a evid\u00eancia mostrou que o voretigene neparvovec melhorou o desempenho visual e foi capaz de prevenir a progress\u00e3o da doen\u00e7a<\/p><cite>Inglaterra, voretigeno neparvovec<\/cite><\/blockquote>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\"><p>Ao avaliar medicamentos para grupos particularmente pequenos de pacientes com doen\u00e7a muito grave, pode-se aceitar uma menor exig\u00eancia de documenta\u00e7\u00e3o e um maior uso de recursos comparados a outras medidas<\/p><cite>Noruega, voretigeno neparvovec .<\/cite><\/blockquote>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\"><p>As incertezas na documenta\u00e7\u00e3o e nos resultados apresentados pelo TLV s\u00e3o consideradas muito altas. No entanto, essas incertezas devem ser entendidas com base na raridade da doen\u00e7a<\/p><cite>Su\u00e9cia, voretigeno neparvovec<\/cite><\/blockquote>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\"><p>Alguns pacientes ser\u00e3o capazes de viver mais com uma significativa melhor qualidade de vida.<\/p><cite>Noruega, nusinersena<\/cite><\/blockquote>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\"><p>Considerando &#8230; seu in\u00edcio sendo logo ap\u00f3s o nascimento (formas graves evoluindo rapidamente), ou mais tarde na inf\u00e2ncia<\/p><cite>Fran\u00e7a, voretigeno neparvovec<\/cite><\/blockquote>\n\n\n\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\"><p>O comit\u00ea reconheceu a dificuldade de avaliar medicamentos para condi\u00e7\u00f5es muito raras<\/p><cite>Inglaterra, nusinersena<\/cite><\/blockquote>\n\n\n<p>&nbsp;<\/p>\n<p>&nbsp;<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Estudo recentemente publicado e assinado por alguns dos mais importantes especialistas em Farmacoeconomia e Avalia\u00e7\u00e3o de Tecnologias em Sa\u00fade (ATS) &#8230; <\/p>\n<p class=\"read-more-container\"><a title=\"Estudo revela import\u00e2ncia de crit\u00e9rios espec\u00edficos para ATS em doen\u00e7as raras\" class=\"read-more button\" href=\"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=9503#more-9503\" aria-label=\"Read more about Estudo revela import\u00e2ncia de crit\u00e9rios espec\u00edficos para ATS em doen\u00e7as raras\">Saiba mais<\/a><\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":467,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-9503","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-nao-categorizado","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/05\/checklist-2313804_1280.jpg",1280,853,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/05\/checklist-2313804_1280.jpg",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:200\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/05\/checklist-2313804_1280.jpg",300,200,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:512\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/05\/checklist-2313804_1280.jpg",768,512,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1024\/h:682\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/05\/checklist-2313804_1280.jpg",1024,682,true],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/05\/checklist-2313804_1280.jpg",1280,853,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/05\/checklist-2313804_1280.jpg",1280,853,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2021\/05\/checklist-2313804_1280.jpg",1280,853,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":0,"uagb_excerpt":"Estudo recentemente publicado e assinado por alguns dos mais importantes especialistas em Farmacoeconomia e Avalia\u00e7\u00e3o de Tecnologias em Sa\u00fade (ATS) ... 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