{"id":49798,"date":"2025-09-18T08:43:05","date_gmt":"2025-09-18T11:43:05","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49798"},"modified":"2026-02-18T13:01:21","modified_gmt":"2026-02-18T16:01:21","slug":"diretrizes-rebrats-de-avaliacao-economica-o-que-falta-para-quem-tem-doencas-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49798","title":{"rendered":"Diretrizes REBRATS de avalia\u00e7\u00e3o econ\u00f4mica: o que falta para quem tem doen\u00e7as raras"},"content":{"rendered":"\n

Quando o governo decide se um rem\u00e9dio ou uma tecnologia de sa\u00fade deve entrar no SUS, ele precisa equilibrar tr\u00eas coisas ao mesmo tempo: se funciona de verdade, se vale o que custa e se o sistema tem condi\u00e7\u00f5es de pagar. <\/p>\n\n\n\n

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Para entregar medicamentos no SUS, o governo equilibra pratos. Funciona de verdade? Vale o que custa? O SUS tem como pagar? Reprodu\u00e7\u00e3o. Moisture Festival 2010, foto de Michelle Bates<\/figcaption><\/figure>\n<\/div>\n\n\n
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A nova diretriz brasileira de avalia\u00e7\u00e3o econ\u00f4mica da REBRATS que esteve em consulta p\u00fablica at\u00e9 ontem<\/a> (o prazo foi prorrogado), avan\u00e7ou nesse caminho. Organizou conceitos, adotou o QALY como medida central (o que \u00e9 bom para doen\u00e7as prevalentes), atualizou o valor de refer\u00eancia e reconheceu que a raz\u00e3o de custo-efetividade incremental n\u00e3o \u00e9 o \u00fanico crit\u00e9rio. Tudo isso ajuda a dar previsibilidade. Mas, quando olhamos para doen\u00e7as raras e ultrarraras, o documento ainda deixa muito a desejar. Ele \u00e9 meia boca porque ainda n\u00e3o transforma boas inten\u00e7\u00f5es em procedimentos claros para os casos em que a ci\u00eancia chega com amostras pequenas, estudos sem grupo de compara\u00e7\u00e3o e muita incerteza (caso das doen\u00e7as raras).<\/p>\n\n\n\n

Nas doen\u00e7as raras, muitas vezes n\u00e3o \u00e9 poss\u00edvel conduzir um ensaio cl\u00ednico com sorteio entre quem vai receber o tratamento e quem vai ficar no grupo-controle. O que existe, com frequ\u00eancia, \u00e9 um estudo de bra\u00e7o \u00fanico, em que todos recebem o medicamento, e a compara\u00e7\u00e3o precisa ser feita com um \u201ccontrole externo\u201d retirado de registros de pacientes, prontu\u00e1rios ou estudos anteriores. \u00c9 o que chamamos de ECA (external control arm). <\/p>\n\n\n\n

Isso n\u00e3o \u00e9 um truque: \u00e9 a maneira respons\u00e1vel de lidar com situa\u00e7\u00f5es em que usar ensaios cl\u00ednicos randomizados (padr\u00e3o-ouro) seria impratic\u00e1vel ou anti\u00e9tico. O problema \u00e9 que a diretriz proposta n\u00e3o explica como montar esse controle externo com seguran\u00e7a: n\u00e3o diz como escolher as fontes de dados, como alinhar o \u201ctempo zero\u201d para evitar vieses, como ajustar diferen\u00e7as entre os grupos nem como relatar as an\u00e1lises de sensibilidade que testam a robustez dos resultados. Tamb\u00e9m n\u00e3o orienta, de forma pr\u00e1tica, o uso da chamada “evid\u00eancia do mundo real”, a RWE, que nasce do dia a dia do SUS e pode confirmar \u2014 ou desmentir \u2014 promessas feitas em estudos pequenos.<\/p>\n\n\n\n

H\u00e1 uma segunda aus\u00eancia que pesa muito: a falta de regras expl\u00edcitas para lidar com a gravidade da doen\u00e7a no momento de decidir. Outros pa\u00edses criaram mecanismos transparentes para \u201cpagar mais\u201d quando a perda de sa\u00fade ao longo da vida \u00e9 muito grande. Aqui, a diretriz fala em “doen\u00e7a grave” e em “redu\u00e7\u00e3o importante de qualidade de vida”, mas deixa esses conceitos no campo do subjetivo. Sem pesos definidos e exemplos pr\u00e1ticos, decis\u00f5es parecidas podem acabar em resultados de incorpora\u00e7\u00e3o ao SUS diferentes. Para as fam\u00edlias, isso se traduz em inseguran\u00e7a: ningu\u00e9m sabe ao certo qual ser\u00e1 o entendimento no pr\u00f3ximo parecer do plen\u00e1rio da Conitec. Aleatoriedade e improviso. <\/p>\n\n\n\n

O terceiro ponto \u00e9 a engrenagem que conecta decis\u00e3o e realidade. Em situa\u00e7\u00f5es de alta incerteza \u2014 e as terapias g\u00eanicas s\u00e3o o exemplo mais marcante \u2014, o certo \u00e9 aprovar condicionalmente. Isso significa firmar acordos de compartilhamento de risco: contratos que definem metas de resultado, prazos, janelas de observa\u00e7\u00e3o e gatilhos de revis\u00e3o de pre\u00e7o ou at\u00e9 de desinvestimento, caso os resultados prometidos n\u00e3o se confirmem. Esses acordos s\u00f3 funcionam se houver um registro nacional com dados m\u00ednimos, capaz de acompanhar quem usou, quais foram os efeitos e quanto isso custou ao sistema. Hoje, a diretriz proposta na consulta p\u00fablica quase n\u00e3o toca nesse ponto; sem contratos e sem registro, a decis\u00e3o fica sem freios nem contrapesos.<\/p>\n\n\n\n

Transpar\u00eancia n\u00e3o \u00e9 adere\u00e7o, \u00e9 estrutura. Tornar, por exemplo, obrigat\u00f3rio a CHEERS 2022<\/a> (uma lista internacional padronizada com 28 itens de bom relato a ser encaminhada nas submiss\u00f5es \u00e0 Conitec pelo fabricante ou quem quer que seja) seria um passo simples e poderoso. Na pr\u00e1tica, cada dossi\u00ea submetido \u00e0 Conitec teria de mostrar claramente onde explica a popula\u00e7\u00e3o-alvo, os comparadores, o horizonte de tempo, a taxa de desconto, os m\u00e9todos para medir custos e benef\u00edcios, as incertezas testadas e as an\u00e1lises de equidade. Se algo essencial faltasse, o processo pararia at\u00e9 a corre\u00e7\u00e3o. Isso evita \u201ccaixas-pretas\u201d, facilita a compara\u00e7\u00e3o entre submiss\u00f5es e d\u00e1 mais seguran\u00e7a para quem avalia.<\/p>\n\n\n\n

Junto com o CHEERS, faz falta um sum\u00e1rio p\u00fablico das suposi\u00e7\u00f5es e do modelo. Um documento curto, de quatro a oito p\u00e1ginas, em linguagem clara, publicado junto com o relat\u00f3rio preliminar. Nele, o proponente explicaria o desenho do modelo (com um esquema simples), de onde v\u00eam os dados, quais s\u00e3o as suposi\u00e7\u00f5es mais importantes, quais cen\u00e1rios foram testados e quais resultados importam para a decis\u00e3o. Esse sum\u00e1rio permite que qualquer cidad\u00e3o com um m\u00ednimo de instru\u00e7\u00e3o entenda o essencial, participe da consulta p\u00fablica com base em fatos e, mais adiante, cobre coer\u00eancia na reavalia\u00e7\u00e3o. Tamb\u00e9m obriga quem prop\u00f5e a pensar desde o in\u00edcio no que precisar\u00e1 ser medido para confirmar a promessa feita no papel.<\/p>\n\n\n\n

Em resumo, a diretriz atual tem um bom alicerce, mas ainda n\u00e3o entrega as ferramentas que tornam decis\u00f5es mais justas e previs\u00edveis para quem vive com doen\u00e7as raras e ultrarraras. Falta um caminho claro para usar ECA e RWE, faltam regras objetivas para considerar a severidade da doen\u00e7a, faltam acordos com metas e um registro que d\u00ea lastro \u00e0 reavalia\u00e7\u00e3o. Tamb\u00e9m falta transformar transpar\u00eancia em obriga\u00e7\u00e3o com CHEERS e sum\u00e1rio p\u00fablico. Com esses ajustes, o SUS ganha m\u00e9todo, a sociedade ganha confian\u00e7a e as fam\u00edlias ganham algo precioso: previsibilidade. Isso, em sa\u00fade p\u00fablica, \u00e9 t\u00e3o importante quanto qualquer nova tecnologia.<\/p>\n\n\n\n

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Uma vers\u00e3o mais t\u00e9cnica deste post ser\u00e1 publicada amanh\u00e3. <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Submeti contribui\u00e7\u00f5es \u00e0 consulta p\u00fablica: falta trilha para raras\/ultrarraras, MEAs, RWE e pesos de severidade. Proponho caminhos para decis\u00f5es previs\u00edveis.<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":49799,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[32],"tags":[],"class_list":["post-49798","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-trocando-em-miudos","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/promessa-e-protocolo.png",1024,1024,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/promessa-e-protocolo.png",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:300\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/promessa-e-protocolo.png",300,300,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:768\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/promessa-e-protocolo.png",768,768,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/promessa-e-protocolo.png",1024,1024,false],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/promessa-e-protocolo.png",1024,1024,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/promessa-e-protocolo.png",1024,1024,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/09\/promessa-e-protocolo.png",1024,1024,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":1,"uagb_excerpt":"Submeti contribui\u00e7\u00f5es \u00e0 consulta p\u00fablica: falta trilha para raras\/ultrarraras, MEAs, RWE e pesos de severidade. Proponho caminhos para decis\u00f5es previs\u00edveis.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49798","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=49798"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49798\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":49806,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49798\/revisions\/49806"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/49799"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=49798"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=49798"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=49798"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}