{"id":49768,"date":"2025-09-05T09:12:27","date_gmt":"2025-09-05T12:12:27","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49768"},"modified":"2026-02-18T13:01:26","modified_gmt":"2026-02-18T16:01:26","slug":"rebrats-abre-consulta-publica-diretrizes-de-avaliacao-economica-ignoram-especificidades-das-doencas-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49768","title":{"rendered":"Rebrats abre consulta p\u00fablica: Diretrizes de Avalia\u00e7\u00e3o Econ\u00f4mica ignoram especificidades das doen\u00e7as raras"},"content":{"rendered":"\n

A Rede Brasileira de Avalia\u00e7\u00e3o de Tecnologias em Sa\u00fade (Rebrats)<\/strong> abriu consulta p\u00fablica<\/a> sobre a atualiza\u00e7\u00e3o das Diretrizes Metodol\u00f3gicas de Avalia\u00e7\u00e3o Econ\u00f4mica em Sa\u00fade<\/strong>. O prazo para envio de contribui\u00e7\u00f5es vai at\u00e9 12 de setembro<\/strong> e qualquer pessoa \u2014 f\u00edsica ou jur\u00eddica \u2014 pode participar por meio de formul\u00e1rio eletr\u00f4nico<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

O documento, elaborado pelos N\u00facleos de Avalia\u00e7\u00e3o de Tecnologias em Sa\u00fade (NATS)<\/strong> do Hospital Moinhos de Vento<\/strong>, em parceria com o DGITS\/SECTICS\/MS<\/strong>, busca padronizar metodologias de avalia\u00e7\u00e3o econ\u00f4mica e subsidiar decis\u00f5es sobre incorpora\u00e7\u00e3o de tecnologias no SUS<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n

Onde as diretrizes falham para doen\u00e7as raras e ultrarraras<\/strong><\/h2>\n\n\n\n

Embora a atualiza\u00e7\u00e3o represente um avan\u00e7o para a padroniza\u00e7\u00e3o de an\u00e1lises econ\u00f4micas, a avalia\u00e7\u00e3o realizada pelo Academia de Pacientes<\/strong> identificou lacunas graves<\/strong> que impactam diretamente os pacientes com doen\u00e7as raras. Basta dizer que, ao longo de mais de 150 p\u00e1ginas, a express\u00e3o “doen\u00e7as raras” aparece somente seis vezes, e muito en passant<\/em>.<\/p>\n\n\n\n

Defini\u00e7\u00e3o Restritiva de Doen\u00e7as Raras:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

As diretrizes adotam uma defini\u00e7\u00e3o de doen\u00e7a rara baseada exclusivamente na preval\u00eancia (at\u00e9 65 casos por 100.000 habitantes) e ultrarrara (at\u00e9 1 por 50.000) <\/p>\n\n\n\n

Embora essa delimita\u00e7\u00e3o seja um ponto de partida para identificar a popula\u00e7\u00e3o-alvo, essa abordagem \u00e9 considerada insuficiente por n\u00e3o incluir fatores cruciais como a gravidade da doen\u00e7a, a inexist\u00eancia de tratamentos eficazes ou o potencial de avan\u00e7o terap\u00eautico . Recomenda\u00e7\u00f5es internacionais sugerem incorporar a gravidade e a aus\u00eancia de alternativas terap\u00eauticas na defini\u00e7\u00e3o para orientar pol\u00edticas de financiamento .<\/p>\n\n\n\n

Aus\u00eancia de Limiares Espec\u00edficos de Custo-Efetividade para terapias avan\u00e7adas e ultrarraras:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

As diretrizes brasileiras aplicam o mesmo limiar de custo-efetividade para todas as tecnologias . A Conitec, em 2023, adotou um limiar expl\u00edcito reconhecendo que esse valor n\u00e3o deve ser utilizado de forma excludente<\/p>\n\n\n\n

As pr\u00f3prias diretrizes, em suas “Recomenda\u00e7\u00f5es sobre o limiar de custo-efetividade”, indicam a possibilidade de um limiar alternativo de at\u00e9 tr\u00eas vezes o valor de refer\u00eancia em situa\u00e7\u00f5es espec\u00edficas, incluindo doen\u00e7as raras que impliquem redu\u00e7\u00e3o importante de sobrevida ajustada pela qualidade. Contudo, a regulamenta\u00e7\u00e3o atual n\u00e3o inclui terapias gen\u00e9ticas e para doen\u00e7as ultrarraras nesta provis\u00e3o espec\u00edfica, criando inseguran\u00e7a e potencial exclus\u00e3o para essas inova\u00e7\u00f5es.<\/p>\n\n\n\n

Foco Exclusivo em Ensaios Cl\u00ednicos Robustos:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

As diretrizes priorizam evid\u00eancias provenientes de ensaios cl\u00ednicos randomizados (ECR) e a necessidade de comparadores bem definidos.<\/p>\n\n\n\n

Embora os ECR sejam o padr\u00e3o-ouro para evid\u00eancias, essa exig\u00eancia \u00e9 um grande desafio para doen\u00e7as raras. Popula\u00e7\u00f5es pequenas e heterog\u00eaneas, somadas \u00e0 frequ\u00eancia de inexist\u00eancia de tratamentos de refer\u00eancia, resultam em estudos de bra\u00e7o \u00fanico ou baseados na hist\u00f3ria natural da doen\u00e7a. Frameworks adaptados internacionalmente aceitam desfechos substitutos, estudos observacionais e registros de pacientes para estas condi\u00e7\u00f5es .<\/p>\n\n\n\n

Falta de Orienta\u00e7\u00e3o sobre Modelos de Pagamento Inovadores:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

O documento n\u00e3o aborda mecanismos de pagamento por desempenho ou acordos de risco compartilhado, que s\u00e3o cruciais para a viabilidade de terapias de alto custo em doen\u00e7as raras, como as terapias g\u00eanicas .<\/p>\n\n\n\n

A inova\u00e7\u00e3o na \u00e1rea de terapias para doen\u00e7as raras demanda solu\u00e7\u00f5es flex\u00edveis de financiamento, como parcelamento de pagamentos e reembolso condicionado a resultados, j\u00e1 praticadas internacionalmente (e.g., Zolgensma\u00ae no NHS) . A aus\u00eancia dessa orienta\u00e7\u00e3o nas diretrizes pode dificultar o acesso a essas terapias no Brasil.<\/p>\n\n\n\n

Aus\u00eancia de Diretrizes para Terapias Avan\u00e7adas e Curativas:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

As diretrizes mencionam que terapias avan\u00e7adas (produtos de terapia g\u00eanica e celular) ser\u00e3o tratadas em um documento futuro .<\/p>\n\n\n\n

Essa lacuna deixa os avaliadores sem par\u00e2metros provis\u00f3rios para tecnologias j\u00e1 em an\u00e1lise, com o risco de atrasar a incorpora\u00e7\u00e3o de inova\u00e7\u00f5es disruptivas . Marcos regulat\u00f3rios internacionais j\u00e1 estabelecem crit\u00e9rios espec\u00edficos para lidar com as incertezas de longo prazo e estrat\u00e9gias de precifica\u00e7\u00e3o baseadas em valor para essas terapias.<\/p>\n\n\n\n

N\u00e3o Inclus\u00e3o de Elementos Ampliados de Valor:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

O documento enfatiza predominantemente a raz\u00e3o de custo por QALY .<\/p>\n\n\n\n

Para doen\u00e7as raras, outros elementos s\u00e3o cruciais para capturar o valor social total da interven\u00e7\u00e3o, como a severidade da doen\u00e7a, a equidade, o impacto sobre cuidadores e os benef\u00edcios cient\u00edficos futuros . Ag\u00eancias como a ICER (EUA) e o NICE j\u00e1 consideram fatores contextuais e aplicam modificadores de severidade para melhorias de QALY em casos de grande perda .<\/p>\n\n\n\n

Perspectiva Limitada de Custos:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

As diretrizes recomendam primariamente a perspectiva do sistema de sa\u00fade . Embora a perspectiva da sociedade possa ser apresentada como an\u00e1lise secund\u00e1ria, o caso de refer\u00eancia deve incluir apenas os custos diretos com cuidados de sa\u00fade na perspectiva do pagador, excluindo custos diretos fora do setor (como transporte ou de cuidadores) e custos indiretos (como perda de produtividade).<\/p>\n\n\n\n

Essa abordagem pode subestimar o valor real das terapias para doen\u00e7as raras, que frequentemente geram benef\u00edcios sociais e econ\u00f4micos significativos fora do setor sa\u00fade. O framework do ICER, por exemplo, sugere an\u00e1lises de perspectiva societal modificada quando os custos fora do sistema de sa\u00fade s\u00e3o significativos .<\/p>\n\n\n\n

Car\u00eancia de M\u00e9todos Multicrit\u00e9rio e Participa\u00e7\u00e3o de Pacientes:<\/strong><\/p>\n\n\n\n

 O documento n\u00e3o prop\u00f5e o uso de abordagens multicrit\u00e9rio (MCDA) e n\u00e3o destaca a participa\u00e7\u00e3o estruturada de pacientes e familiares , embora reconhe\u00e7a a import\u00e2ncia de envolver diferentes stakeholders na caracteriza\u00e7\u00e3o do problema.<\/p>\n\n\n\n

As melhores pr\u00e1ticas internacionais recomendam MCDA e a inclus\u00e3o de representantes de pacientes nas comiss\u00f5es de avalia\u00e7\u00e3o para integrar m\u00faltiplos crit\u00e9rios de valor e garantir a legitimidade e transpar\u00eancia das decis\u00f5es.<\/p>\n\n\n\n

O que fazer?<\/h2>\n\n\n\n

A atualiza\u00e7\u00e3o das Diretrizes Metodol\u00f3gicas de Avalia\u00e7\u00e3o Econ\u00f4mica em Sa\u00fade \u00e9 um avan\u00e7o importante para o Brasil, promovendo a padroniza\u00e7\u00e3o e a confiabilidade das avalia\u00e7\u00f5es econ\u00f4micas. Contudo, para que o pa\u00eds se alinhe \u00e0s melhores pr\u00e1ticas internacionais e garanta a equidade e o acesso a terapias inovadoras para pacientes com doen\u00e7as raras, \u00e9 urgente que as lacunas identificadas sejam abordadas.<\/p>\n\n\n\n

A participa\u00e7\u00e3o ativa na consulta p\u00fablica \u00e9 fundamental para que as seguintes recomenda\u00e7\u00f5es sejam consideradas e implementadas:<\/p>\n\n\n\n

    \n
  • Revisar a defini\u00e7\u00e3o de doen\u00e7a rara para incluir crit\u00e9rios de gravidade e aus\u00eancia de terapias.<\/li>\n\n\n\n
  • Estabelecer limiares de custo-efetividade flex\u00edveis para terapias g\u00eanicas e doen\u00e7as ultrarraras, permitindo valores mais altos ou pesos de severidade e raridade.<\/li>\n\n\n\n
  • Aceitar evid\u00eancias alternativas (registros, estudos de bra\u00e7o \u00fanico, m\u00e9todos bayesianos, desfechos substitutos) quando ECRs n\u00e3o forem vi\u00e1veis.<\/li>\n\n\n\n
  • Prever comparadores adequados, incluindo a hist\u00f3ria natural da doen\u00e7a ou os melhores cuidados de suporte na aus\u00eancia de tratamento padr\u00e3o.<\/li>\n\n\n\n
  • Incorporar elementos ampliados de valor (severidade, impacto sobre cuidadores, equidade, inova\u00e7\u00e3o cient\u00edfica) e integrar abordagens multicrit\u00e9rio.<\/li>\n\n\n\n
  • Incluir a perspectiva societal e custos indiretos em an\u00e1lises complementares.<\/li>\n\n\n\n
  • Desenvolver diretrizes espec\u00edficas para terapias avan\u00e7adas e curativas, abordando incertezas e mecanismos de pagamento inovadores.<\/li>\n\n\n\n
  • Promover maior participa\u00e7\u00e3o de pacientes e especialistas nas comiss\u00f5es de avalia\u00e7\u00e3o.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n

    Adaptar o marco normativo \u00e0s particularidades das doen\u00e7as raras \u00e9 um passo crucial para a equidade, inova\u00e7\u00e3o e sustentabilidade do SUS, garantindo que nenhum paciente fique para tr\u00e1s na corrida por tratamentos transformadores.
    <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

    Rebrats abre consulta p\u00fablica sobre diretrizes de avalia\u00e7\u00e3o econ\u00f4mica em sa\u00fade. Para variar, lacunas importantes para doen\u00e7as raras e ultrarraras.<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":46283,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[32],"tags":[],"class_list":["post-49768","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-trocando-em-miudos","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2018\/04\/BANKSY.jpg",628,419,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2018\/04\/BANKSY.jpg",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:200\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2018\/04\/BANKSY.jpg",300,200,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2018\/04\/BANKSY.jpg",628,419,false],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2018\/04\/BANKSY.jpg",628,419,false],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2018\/04\/BANKSY.jpg",628,419,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2018\/04\/BANKSY.jpg",628,419,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2018\/04\/BANKSY.jpg",628,419,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":3,"uagb_excerpt":"Rebrats abre consulta p\u00fablica sobre diretrizes de avalia\u00e7\u00e3o econ\u00f4mica em sa\u00fade. Para variar, lacunas importantes para doen\u00e7as raras e ultrarraras.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49768","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=49768"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49768\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":49772,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49768\/revisions\/49772"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/46283"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=49768"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=49768"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=49768"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}