\ud83e\uddec A Ag\u00eancia Europ\u00e9ia de Medicamentos (EMA) emitiu hoje (25\/7) parecer recusando a autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o do Elevidys, um medicamento destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n
Por que isso importa:<\/strong> A decis\u00e3o atrasa o acesso europeu a um tratamento supostamente modificador da doen\u00e7a para crian\u00e7as com DMD, uma condi\u00e7\u00e3o rara, grave e fatal com expectativa de vida de apenas 28 anos.<\/p>\n\n\n\n \ud83e\udde0 O que est\u00e1 acontecendo:<\/strong> \ud83d\udd0d Nas Entrelinhas:<\/strong> \ud83d\uddbc\ufe0f O quadro geral:<\/strong> \ud83d\udcad Nossa opini\u00e3o:<\/strong> Reproduzimos na \u00edntegra a posi\u00e7\u00e3o da EMA<\/a> a este respeito:<\/p>\n\n\n\n “O estudo n\u00e3o demonstrou que o Elevidys teve efeito nas capacidades motoras ap\u00f3s 12 meses. Melhoras nas pontua\u00e7\u00f5es da AINE foram observadas tanto em pacientes que receberam Elevidys quanto naqueles que receberam placebo. A diferen\u00e7a na altera\u00e7\u00e3o nas pontua\u00e7\u00f5es da AINE entre os dois grupos foi de 0,65 em uma escala de 34 pontos e n\u00e3o foi estatisticamente significativa, o que significa que pode ser devida ao acaso. Al\u00e9m disso, embora muitos pacientes tratados com Elevidys tenham demonstrado produzir uma forma mais curta da prote\u00edna distrofina, os n\u00edveis de distrofina n\u00e3o puderam ser associados a uma melhora nas capacidades motoras.<\/p>\n\n\n\n “A empresa tamb\u00e9m apresentou dados para um subgrupo de pacientes que pareceu responder melhor ao Elevidys; no entanto, mesmo nesse grupo, a efic\u00e1cia do tratamento n\u00e3o foi demonstrada.<\/p>\n\n\n\n “A empresa havia solicitado uma autoriza\u00e7\u00e3o condicional de comercializa\u00e7\u00e3o; como a Ag\u00eancia considerou que os benef\u00edcios do Elevidys n\u00e3o foram demonstrados, recomendou a recusa da autoriza\u00e7\u00e3o condicional de comercializa\u00e7\u00e3o.”<\/p>\n\n\n\n Fonte: Roche provides regulatory update on Elevidys\u2122 gene therapy for Duchenne muscular dystrophy in the EU<\/a> \/ Roche <\/p>\n\n\n\n Foto de Sigmund<\/a> na Unsplash<\/a><\/p>\n\n\n\n Nota de Transpar\u00eancia<\/strong>: Este post foi inicialmente gerado com o aux\u00edlio de tecnologias avan\u00e7adas de Intelig\u00eancia Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, \u00e9 importante destacar que todo o conte\u00fado foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precis\u00e3o e a qualidade da informa\u00e7\u00e3o permanece inabal\u00e1vel, e a supervis\u00e3o humana qualificada \u00e9 uma parte essencial desse processo. A utiliza\u00e7\u00e3o da IA \u00e9 parte do nosso esfor\u00e7o cont\u00ednuo para trazer informa\u00e7\u00f5es atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padr\u00f5es \u00e9ticos e cient\u00edficos.<\/em><\/p>\n\n\n\n <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Roche recebe parecer negativo da EMA para Elevidys, primeira terapia g\u00eanica para DMD; empresa insiste em benef\u00edcio cl\u00ednico e busca nova via regulat\u00f3ria.<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":49588,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[267,92],"tags":[],"class_list":["post-49587","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-arquivos-de-transicao","category-noticias","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/castelo-de-cartas-scaled.jpg",2560,2068,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/castelo-de-cartas.jpg",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:242\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/castelo-de-cartas.jpg",300,242,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:620\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/castelo-de-cartas.jpg",768,620,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1024\/h:827\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/castelo-de-cartas.jpg",1024,827,true],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1536\/h:1241\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/castelo-de-cartas.jpg",1536,1241,true],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1920\/h:1550\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/castelo-de-cartas.jpg",2048,1654,true],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/castelo-de-cartas-scaled.jpg",1320,1066,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":0,"uagb_excerpt":"Roche recebe parecer negativo da EMA para Elevidys, primeira terapia g\u00eanica para DMD; empresa insiste em benef\u00edcio cl\u00ednico e busca nova via regulat\u00f3ria.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49587","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=49587"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49587\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":49591,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49587\/revisions\/49591"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/49588"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=49587"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=49587"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=49587"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}
O Comit\u00ea de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) emitiu parecer negativo sobre a autoriza\u00e7\u00e3o condicional de comercializa\u00e7\u00e3o da Elevidys\u2122 para crian\u00e7as com capacidade de andar de tr\u00eas a sete anos com DMD.<\/p>\n\n\n\n\n
Apesar de o estudo EMBARK n\u00e3o ter atingido o desfecho prim\u00e1rio ap\u00f3s um ano, houve melhora estatisticamente significativa em m\u00e9tricas funcionais secund\u00e1rias.<\/p>\n\n\n\n\n
A negativa da EMA refor\u00e7a a tens\u00e3o entre a exig\u00eancia de evid\u00eancia robusta e a press\u00e3o por acesso r\u00e1pido em doen\u00e7as raras. A Roche insiste que o perfil benef\u00edcio-risco continua favor\u00e1vel.<\/p>\n\n\n\n
A decis\u00e3o da EMA exp\u00f5e os limites da via condicional em doen\u00e7as raras e pressiona a ind\u00fastria a produzir evid\u00eancias mais s\u00f3lidas, mesmo sob demanda urgente.<\/p>\n\n\n\nO que alega a EMA para sua recusa?<\/h2>\n\n\n\n
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