Pedro Henrique tinha sete anos, era de S\u00e3o Carlos (SP) e vivia com distrofia muscular de Duchenne (DMD). Em 2024, sua fam\u00edlia mobilizou uma rede de solidariedade para financiar o acesso a uma terapia g\u00eanica, \u00e0quela altura, experimental: o Elevidys, produto de alt\u00edssimo custo, autorizado pela Anvisa em car\u00e1ter excepcional para crian\u00e7as com at\u00e9 sete anos de idade e que ainda fossem capazes de andar. Pedro se encaixava nesses crit\u00e9rios, recebeu a terapia e morreu tr\u00eas meses depois.<\/p>\n\n\n\n
O \u00f3bito foi noticiado por blogs e ve\u00edculos independentes especializados em doen\u00e7as raras \u2014 como a Academia de Pacientes<\/em>. No entanto, este caso n\u00e3o foi mencionado em nenhuma nota p\u00fablica da Anvisa. A \u00fanica manifesta\u00e7\u00e3o oficial da entidade se deu em 17 de junho de 2025 e referia-se apenas aos dois \u00f3bitos ocorridos nos Estados Unidos, ambos em pacientes sem capacidade de andar. <\/p>\n\n\n\n O caso brasileiro, ocorrido dentro dos crit\u00e9rios aprovados pela pr\u00f3pria Anvisa, permanece silenciado: um erro que precisa ser revisto com urg\u00eancia.<\/p>\n\n\n \u00c9 importante ressaltar que, al\u00e9m das duas mortes j\u00e1 conhecidas em adolescentes sem capacidade de andar tratados com Elevidys, recentemente foi confirmada uma terceira morte internacional:<\/p>\n\n\n\n Essa terceira fatalidade levou \u00e0 queda de 40% no pre\u00e7o das a\u00e7\u00f5es da Sarepta <\/a>, motivou o FDA a solicitar a paralisa\u00e7\u00e3o volunt\u00e1ria dos envios do Elevidys para os EUA, aceita pela Sarepta, e a suspender v\u00e1rios testes cl\u00ednicos da empresa.<\/p>\n\n\n\n Diante dessas tr\u00eas fal\u00eancias hep\u00e1ticas fatais, a postura da Anvisa em silenciar sobre a morte de Pedro Henrique \u00e9 inaceit\u00e1vel. <\/p>\n\n\n\n Esperava-se reconhecimento p\u00fablico do fato atrav\u00e9s de comunicado oficial informando que a morte de Pedro estaria sob investiga\u00e7\u00e3o por poss\u00edvel rela\u00e7\u00e3o com Elevidys e processo regulat\u00f3rio emergencial visando avaliar a causa mortis, exig\u00eancia de prontu\u00e1rios, exames etc. e at\u00e9 mesmo eventual suspens\u00e3o cautelar de distribui\u00e7\u00e3o do tratamento, se necess\u00e1rio.<\/p>\n\n\n\n A ag\u00eancia, que aprovou o Elevidys sob condi\u00e7\u00e3o de vigil\u00e2ncia ativa, precisa agora mostrar que acompanha o caso, sobretudo quando o desfecho \u00e9 fatal.<\/p><\/blockquote><\/figure>\n\n\n\n A RDC n\u00ba\u202f406\/2020<\/a> obriga o registro de qualquer suspeita de evento adverso grave \u2014 como \u00f3bito \u2014 em at\u00e9 15 dias corridos, apenas com suspeita, sem necessidade de confirma\u00e7\u00e3o. Isso supostamente teria sido feito pela Roche (ver PDF ao final do post), que det\u00e9m os direitos comerciais de Elevidys fora dos EUA. Mas o protocolo exige que a Anvisa solicite investiga\u00e7\u00e3o de dados cl\u00ednicos, laborat\u00f3rios e laudos necrosc\u00f3picos, avalie a causalidade de acordo com o padr\u00e3o OMS\/UMC e solicite medidas de mitiga\u00e7\u00e3o (bulas, alertas, restri\u00e7\u00f5es). O UMC \u00e9 o Centro Colaborador da OMS para o Monitoramento Internacional de Medicamentos.<\/p>\n\n\n\n Foi o que fez a FDA \u2014 exigiu black-box warning<\/em>, paralisa\u00e7\u00e3o de envios e suspens\u00e3o de ensaios relacionados \u2014 motivada pelas tr\u00eas mortes. <\/a><\/p>\n\n\n\n No Brasil, absolutamente nada foi comunicado. Trata-se de um precedente perigoso: se o monitoramento n\u00e3o mobiliza a ag\u00eancia diante de um \u00f3bito, para que serve o sistema?<\/p>\n\n\n\n A eleva\u00e7\u00e3o do risco ficou clara ainda em 2025:<\/p>\n\n\n\n Mesmo que a investiga\u00e7\u00e3o conclua \u201csem rela\u00e7\u00e3o\u201d, isso s\u00f3 pode ser aceito se houver processo investigativo transparente e independente.<\/p>\n\n\n\n O sil\u00eancio institucional normaliza a n\u00e3o interven\u00e7\u00e3o (a popular ‘vista grossa’), permitindo que eventos adversos graves permane\u00e7am sem investiga\u00e7\u00e3o mesmo dentro dos crit\u00e9rios aprovados e favorece a desinforma\u00e7\u00e3o, criando clima de incerteza entre fam\u00edlias, m\u00e9dicos e pesquisadores. A ag\u00eancia, que aprovou o Elevidys sob condi\u00e7\u00e3o de vigil\u00e2ncia ativa, precisa agora mostrar que acompanha o caso, sobretudo quando o desfecho \u00e9 fatal.<\/p>\n\n\n\n A Anvisa pode \u2014 e deve \u2014 tomar as seguintes medidas imediatas:<\/p>\n\n\n\n Pedro Henrique foi tratado com Elevidys \u2014 dentro das regras da Anvisa \u2014 e morreu. Tr\u00eas mortes fatais por hepatotoxicidade j\u00e1 ocorreram em terapia g\u00eanica com vetor AAVrh74. A FDA reagiu com urg\u00eancia; a Roche afirma ter feito sua parte, a Anvisa, at\u00e9 agora, silenciou.<\/p>\n\n\n\n O sil\u00eancio mata. A omiss\u00e3o contraria normas, p\u00f5e em risco futuros usu\u00e1rios e enfraquece a credibilidade da regula\u00e7\u00e3o sanit\u00e1ria. <\/strong><\/p>\n\n\n\n A Anvisa ainda pode \u2014 e deve \u2014 agir com transpar\u00eancia, rigor e responsabilidade. <\/p>\n\n\n\n Essa \u00e9 a \u00fanica forma de honrar a confian\u00e7a social e proteger a sa\u00fade p\u00fablica de verdade.<\/p>\n\n\n\nTerceira morte internacional: o agravante<\/h2>\n\n<\/div>\n\n\n
\n
<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\nA omiss\u00e3o institucional frente \u00e0 morte de Pedro<\/h2>\n\n\n\n
O quadro normativo ignorado<\/h2>\n\n\n\n
Elevidys e os sinais internacionais<\/h2>\n\n\n\n
\n
<\/li>\n\n\n\n
<\/li>\n\n\n\n
<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\nO caso Pedro: o que j\u00e1 se sabe (e o que precisa ser tornado p\u00fablico)<\/h2>\n\n\n\n
\n
<\/li>\n\n\n\n
<\/li>\n\n\n\n
<\/li>\n\n\n\n
<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\nO precedente perigoso<\/h2>\n\n\n\n
<\/p>\n\n\n\nO que deve ser feito \u2014 e ainda pode ser<\/h2>\n\n\n\n
\n
<\/li>\n\n\n\n
<\/li>\n\n\n\n
<\/li>\n\n\n\n
<\/li>\n\n\n\n
<\/li>\n\n\n\n
<\/li>\n\n\n\n
<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n
\n\n\n\n