{"id":49505,"date":"2025-07-18T09:35:23","date_gmt":"2025-07-18T12:35:23","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49505"},"modified":"2025-07-18T09:35:26","modified_gmt":"2025-07-18T12:35:26","slug":"terapias-para-atrofia-muscular-espinhal-o-que-dizem-as-evidencias","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49505","title":{"rendered":"Terapias para Atrofia Muscular Espinhal: o que dizem as evid\u00eancias?"},"content":{"rendered":"\n

Com custos milion\u00e1rios e promessas de melhora funcional, tratamentos como Zolgensma, Spinraza e Evrysdi colocam sistemas p\u00fablicos de sa\u00fade diante de dilemas \u00e9ticos, econ\u00f4micos e cl\u00ednicos.<\/p><\/blockquote><\/figure>\n\n\n\n

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\ud83e\uddec Zolgensma oferece tratamento \u00fanico e eficaz<\/strong>: Dose \u00fanica com alta efic\u00e1cia em AME tipo 1, especialmente em pacientes presintom\u00e1ticos.<\/p>\n\n\n\n

\ud83d\udcb0 Custo milion\u00e1rio, mas custo-efetivo<\/strong>: Mesmo custando US$ 2,1 milh\u00f5es, Zolgensma se mostrou mais custo-efetivo que terapias cr\u00f4nicas.<\/p>\n\n\n\n

\ud83d\udc89 Spinraza tem efic\u00e1cia menor e alto custo acumulado<\/strong>: Reaplica\u00e7\u00f5es cont\u00ednuas por via intratecal com benef\u00edcio modesto e custo crescente.<\/p>\n\n\n\n

\ud83d\udc8a Evrysdi \u00e9 oral e mais pr\u00e1tico, mas com evid\u00eancia moderada<\/strong>: Boa ades\u00e3o, menor impacto cl\u00ednico, e custo-benef\u00edcio s\u00f3 vi\u00e1vel com renegocia\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n

\u26a0\ufe0f Zolgensma exige monitoramento rigoroso<\/strong>: Casos graves de hepatotoxicidade e dois \u00f3bitos levaram a alerta de seguran\u00e7a nos EUA.<\/p>\n\n\n\n

\ud83d\udcc9 Spinraza e Evrysdi n\u00e3o s\u00e3o custo-efetivos por padr\u00e3o<\/strong>: Apenas em cen\u00e1rios restritos ou com pre\u00e7os reduzidos se justificam em sa\u00fade p\u00fablica.<\/p>\n\n\n\n

\ud83c\udde7\ud83c\uddf7 SUS incorporou Zolgensma e Spinraza sob press\u00e3o judicial<\/strong>: ICER recomenda Zolgensma como primeira escolha, com protocolos claros.<\/p>\n\n\n\n

\ud83e\udded Decis\u00f5es precisam ir al\u00e9m da como\u00e7\u00e3o<\/strong>: Evid\u00eancia cient\u00edfica, sustentabilidade e justi\u00e7a distributiva devem guiar pol\u00edticas p\u00fablicas.<\/p>\n\n<\/div>\n\n\n

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O Instituto de Revis\u00e3o Cl\u00ednica e Econ\u00f4mica (ICER) dos EUA divulgou ontem (17\/7) a vers\u00e3o revisada de seu relat\u00f3rio de evid\u00eancia<\/a><\/em> (Evidence Report) avaliando a efic\u00e1cia cl\u00ednica comparativa de nusinersen (Spinraza\u00ae, Biogen), onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma\u00ae, Novartis) e risdiplam (Evrysdi\u00ae, Genentech) para atrofia muscular espinhal (AME).<\/p>\n\n\n\n

Em um cen\u00e1rio onde a inova\u00e7\u00e3o farmac\u00eautica avan\u00e7a mais r\u00e1pido que os or\u00e7amentos p\u00fablicos, a atrofia muscular espinhal (AME) se tornou um dos maiores desafios para pol\u00edticas de incorpora\u00e7\u00e3o de tecnologias em sa\u00fade. As terapias dispon\u00edveis \u2014 Zolgensma, Spinraza e Evrysdi \u2014 prometem mudar o curso natural de uma das doen\u00e7as gen\u00e9ticas mais letais da inf\u00e2ncia. Mas a que custo? E com que grau de certeza?<\/p>\n\n\n\n

O novo relat\u00f3rio do ICER, refer\u00eancia internacional em avalia\u00e7\u00e3o de tecnologias em sa\u00fade, traz respostas diretas: embora os benef\u00edcios cl\u00ednicos sejam relevantes, sobretudo para crian\u00e7as com AME tipo 1, o grau de evid\u00eancia varia entre as terapias, e a rela\u00e7\u00e3o custo-benef\u00edcio exige decis\u00f5es estrat\u00e9gicas \u2014 especialmente em sistemas p\u00fablicos como o SUS.<\/p>\n\n\n\n

O relat\u00f3rio de evid\u00eancias revisado do ICER sobre terapias para AME ser\u00e1 analisado publicamente em uma reuni\u00e3o virtual do comit\u00ea independente Midwest CEPAC no dia 1\u00ba de agosto de 2025. Esta vers\u00e3o revisada, objeto deste post, incorpora altera\u00e7\u00f5es feitas ap\u00f3s um per\u00edodo de quatro semanas de consulta p\u00fablica, que contou com contribui\u00e7\u00f5es de associa\u00e7\u00f5es de pacientes, profissionais de sa\u00fade, fabricantes e outros interessados. O pr\u00f3ximo passo \u00e9 a delibera\u00e7\u00e3o do CEPAC, composto por especialistas em evid\u00eancias m\u00e9dicas, cl\u00ednicos, metodologistas e representantes do engajamento de pacientes.<\/p>\n\n\n\n

Espera-se que, ap\u00f3s a reuni\u00e3o do CEPAC, haja uma vota\u00e7\u00e3o formal<\/strong> do comit\u00ea sobre a magnitude dos benef\u00edcios cl\u00ednicos; grau de certeza da evid\u00eancia e rela\u00e7\u00e3o custo-benef\u00edcio das terapias avaliadas. Depois disso, acontece uma discuss\u00e3o de recomenda\u00e7\u00f5es pol\u00edticas, baseadas nas vota\u00e7\u00f5es, para gestores p\u00fablicos e privados de sa\u00fade; formuladores de pol\u00edticas e fabricantes. Da\u00ed ent\u00e3o, uma a duas semanas ap\u00f3s a reuni\u00e3o do CEPAC, acontece a publica\u00e7\u00e3o de um \u201cFinal Evidence Report\u201d com \u201cPolicy Recommendations\u201d<\/strong>. Este documento orienta negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7o, cobertura e incorpora\u00e7\u00e3o em sistemas de sa\u00fade.<\/p>\n\n\n\n

Zolgensma: dose \u00fanica, impacto duradouro<\/h2>\n\n\n\n

Administrado por via intravenosa em dose \u00fanica, o Zolgensma \u00e9 uma terapia g\u00eanica que entrega uma c\u00f3pia funcional do gene SMN1. Em crian\u00e7as com diagn\u00f3stico precoce (tipo 1), demonstrou melhora substancial na sobrevida sem ventila\u00e7\u00e3o, al\u00e9m de ganhos motores significativos. Em pacientes presintom\u00e1ticos, os efeitos s\u00e3o ainda mais impressionantes: muitas crian\u00e7as tratadas antes dos sintomas desenvolveram fun\u00e7\u00f5es motoras pr\u00f3ximas do normal.<\/p>\n\n\n\n

Do ponto de vista da efetividade cl\u00ednica, \u00e9 a terapia com maior grau de confian\u00e7a. Segundo o relat\u00f3rio, a evid\u00eancia para Zolgensma em AME tipo 1 foi classificada como de alta qualidade (GRADE)<\/strong> \u2014 padr\u00e3o-ouro para decis\u00f5es cl\u00ednicas informadas por evid\u00eancia.<\/p>\n\n\n\n

O custo? Estimado em US$ 2,1 milh\u00f5es. Ainda assim, o modelo de avalia\u00e7\u00e3o do ICER mostra que o Zolgensma \u00e9 mais custo-efetivo<\/strong> do que os tratamentos cr\u00f4nicos convencionais, devido \u00e0 administra\u00e7\u00e3o \u00fanica e aos ganhos sustentados de sobrevida e fun\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n

Spinraza: o peso do tratamento cont\u00ednuo<\/h2>\n\n\n\n

Primeira terapia aprovada para AME, o Spinraza (nusinersena) \u00e9 um oligonucleot\u00eddeo antissense administrado por via intratecal. Ap\u00f3s uma fase inicial de quatro doses de carga, exige reaplica\u00e7\u00f5es a cada quatro meses por toda a vida. Os resultados em AME tipo 1 s\u00e3o favor\u00e1veis, embora menos impactantes que os de Zolgensma. J\u00e1 nos tipos 2 e 3, os benef\u00edcios se limitam a uma estabiliza\u00e7\u00e3o funcional modesta, sem revers\u00e3o significativa da progress\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n

O custo do primeiro ano ultrapassa US$ 750 mil, e os anos subsequentes mant\u00eam uma m\u00e9dia de US$ 375 mil . O ICER conclui que, na maior parte dos cen\u00e1rios, Spinraza n\u00e3o \u00e9 custo-efetiva<\/strong> quando comparada a Zolgensma, tanto por sua efic\u00e1cia inferior quanto pelo custo acumulado a longo prazo.<\/p>\n\n\n\n

Evrysdi: o promissor comprimido di\u00e1rio<\/h2>\n\n\n\n

Evrysdi (risdiplam) \u00e9 um modulador de splicing<\/em> administrado por via oral de forma cont\u00ednua, o que representa um avan\u00e7o em termos de conveni\u00eancia e ades\u00e3o. O perfil de seguran\u00e7a \u00e9 considerado favor\u00e1vel, e os dados dispon\u00edveis \u2014 principalmente em AME tipo 2 e 3 \u2014 indicam efic\u00e1cia funcional semelhante \u00e0 do Spinraza<\/strong>, embora com menor robustez metodol\u00f3gica.<\/p>\n\n\n\n

O custo anual gira em torno de US$ 340 mil. O ICER atribui confian\u00e7a moderada<\/strong> \u00e0 evid\u00eancia cl\u00ednica do Evrysdi e conclui que, embora n\u00e3o seja custo-efetivo nos padr\u00f5es tradicionais<\/strong>, pode apresentar melhor rela\u00e7\u00e3o custo-benef\u00edcio que o Spinraza em determinados subgrupos. Em pacientes com contraindica\u00e7\u00e3o \u00e0 terapia g\u00eanica, ou para uso ambulatorial de longo prazo, \u00e9 uma op\u00e7\u00e3o a considerar \u2014 desde que o pre\u00e7o seja renegociado.<\/p>\n\n\n\n

Riscos e vigil\u00e2ncia p\u00f3s-comercializa\u00e7\u00e3o<\/h2>\n\n\n\n

Nenhuma das tr\u00eas terapias \u00e9 isenta de riscos. O Zolgensma, por exemplo, foi associado a hepatotoxicidade, trombocitopenia<\/strong> e necessidade de imunossupress\u00e3o com corticosteroides<\/strong>. Dois \u00f3bitos foram registrados nos EUA ap\u00f3s seu uso, levando a FDA a exigir a inclus\u00e3o de um alerta de \u201ccaixa preta\u201d sobre risco de les\u00e3o hep\u00e1tica aguda.<\/p>\n\n\n\n

J\u00e1 o Spinraza est\u00e1 associado a efeitos adversos relacionados ao procedimento de pun\u00e7\u00e3o lombar, como cefaleia e dor nas costas. O Evrysdi apresentou eventos adversos leves a moderados, exigindo monitoramento para poss\u00edveis altera\u00e7\u00f5es hematol\u00f3gicas e oculares.<\/p>\n\n\n\n

E no Brasil?<\/h2>\n\n\n\n

O SUS j\u00e1 incorporou a Spinraza e, mais recentemente, o Zolgensma \u2014 mediante judicializa\u00e7\u00f5es e press\u00f5es pol\u00edticas. Os custos bilion\u00e1rios dessas terapias geram dilemas \u00e9ticos e econ\u00f4micos: como garantir acesso equitativo a medicamentos inovadores sem comprometer a sustentabilidade do sistema?<\/p>\n\n\n\n

O relat\u00f3rio do ICER refor\u00e7a que o Zolgensma deve ser a primeira escolha para pacientes com AME tipo 1 e casos presintom\u00e1ticos<\/strong>, desde que com crit\u00e9rios rigorosos de elegibilidade e acompanhamento de resultados. J\u00e1 Spinraza e Evrysdi devem ser avaliados com cautela, preferencialmente ap\u00f3s renegocia\u00e7\u00e3o de pre\u00e7os e com foco em pacientes espec\u00edficos.<\/p>\n\n\n\n

O que est\u00e1 em jogo<\/h2>\n\n\n\n

A incorpora\u00e7\u00e3o de terapias ultracaras n\u00e3o pode se basear apenas na como\u00e7\u00e3o provocada por doen\u00e7as raras. O rigor t\u00e9cnico \u2014 como o promovido pelo ICER \u2014 precisa pautar as decis\u00f5es p\u00fablicas. Cada real mal alocado em medicamentos de efic\u00e1cia incerta \u00e9 um real que deixa de chegar a milhares de outros pacientes.<\/p>\n\n\n\n

Zolgensma, Spinraza e Evrysdi representam avan\u00e7os reais. Mas \u00e9 preciso combinar essa esperan\u00e7a com responsabilidade, planejamento e transpar\u00eancia. A boa ci\u00eancia e a boa gest\u00e3o p\u00fablica exigem isso.<\/p>\n\n\n\n

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Nota de Transpar\u00eancia<\/strong>: Este post foi inicialmente gerado com o aux\u00edlio de tecnologias avan\u00e7adas de Intelig\u00eancia Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, \u00e9 importante destacar que todo o conte\u00fado foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precis\u00e3o e a qualidade da informa\u00e7\u00e3o permanece inabal\u00e1vel, e a supervis\u00e3o humana qualificada \u00e9 uma parte essencial desse processo. A utiliza\u00e7\u00e3o da IA \u00e9 parte do nosso esfor\u00e7o cont\u00ednuo para trazer informa\u00e7\u00f5es atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padr\u00f5es \u00e9ticos e cient\u00edficos.<\/em><\/p>\n\n\n\n


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An\u00e1lise do ICER revela que Zolgensma \u00e9 mais eficaz e custo-efetivo para AME tipo 1; Spinraza e Evrysdi t\u00eam uso mais restrito e menor evid\u00eancia.<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":49506,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[32],"tags":[],"class_list":["post-49505","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-trocando-em-miudos","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/ame-ilustracao.png",1024,1024,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/ame-ilustracao.png",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:300\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/ame-ilustracao.png",300,300,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:768\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/ame-ilustracao.png",768,768,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/ame-ilustracao.png",1024,1024,false],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/ame-ilustracao.png",1024,1024,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/ame-ilustracao.png",1024,1024,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/ame-ilustracao.png",1024,1024,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":0,"uagb_excerpt":"An\u00e1lise do ICER revela que Zolgensma \u00e9 mais eficaz e custo-efetivo para AME tipo 1; Spinraza e Evrysdi t\u00eam uso mais restrito e menor evid\u00eancia.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49505","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=49505"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49505\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":49511,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49505\/revisions\/49511"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/49506"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=49505"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=49505"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=49505"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}