{"id":49462,"date":"2025-07-10T09:48:43","date_gmt":"2025-07-10T12:48:43","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49462"},"modified":"2025-08-08T20:42:05","modified_gmt":"2025-08-08T23:42:05","slug":"terapia-genica-para-distrofia-de-duchenne-por-que-anvisa-e-conitec-discordam-e-o-que-isso-significa-para-os-pacientes","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49462","title":{"rendered":"Terapia g\u00eanica para Distrofia de Duchenne: por que Anvisa e Conitec discordam \u2014 e o que isso significa para os pacientes?"},"content":{"rendered":"\n<p>Em mar\u00e7o de 2025, a Anvisa aprovou o uso do medicamento <em>Elevidys\u00ae<\/em> (nome t\u00e9cnico: delandistrogeno moxeparvoveque) para tratar crian\u00e7as com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara que afeta principalmente meninos e causa perda progressiva da for\u00e7a muscular. A aprova\u00e7\u00e3o foi recebida com esperan\u00e7a por muitas fam\u00edlias. No entanto, pouco tempo depois, a Conitec \u2014 comiss\u00e3o do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade respons\u00e1vel por decidir se o SUS deve oferecer um novo tratamento \u2014 recomendou <strong>n\u00e3o incorporar o Elevidys\u00ae ao SUS<\/strong>, por considerar que faltam provas suficientes de que o rem\u00e9dio funcione bem e seja seguro para todos os pacientes.<\/p>\n\n\n\n<p>Essa diferen\u00e7a de opini\u00e3o entre os dois \u00f3rg\u00e3os levanta d\u00favidas importantes. Afinal, como um medicamento pode ser aprovado no Brasil, mas n\u00e3o ser oferecido pelo SUS? E o que isso significa na pr\u00e1tica para os pacientes?<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">O que a Anvisa e a Conitec fazem \u2014 e por que avaliam diferente?<\/h2>\n\n\n\n<p>A <strong>Anvisa<\/strong> \u00e9 respons\u00e1vel por avaliar se um novo medicamento pode ser vendido no Brasil. Ela analisa dados sobre a qualidade do produto, seus efeitos no corpo e se ele tem potencial para ajudar os pacientes, mesmo que ainda faltem provas completas. Em casos de doen\u00e7as graves e raras, a Anvisa pode dar uma <strong>autoriza\u00e7\u00e3o condicional<\/strong>, ou seja, permitir o uso do rem\u00e9dio desde que a empresa continue estudando e enviando mais informa\u00e7\u00f5es no futuro. Foi o que aconteceu com o Elevidys\u00ae: a ag\u00eancia aprovou o medicamento com exig\u00eancia de <strong>monitoramento p\u00f3s-comercializa\u00e7\u00e3o<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p>J\u00e1 a <strong>Conitec<\/strong> analisa se o medicamento deve ser oferecido pelo SUS. Para isso, ela exige provas mais s\u00f3lidas de que o tratamento realmente melhora a sa\u00fade dos pacientes, al\u00e9m de analisar se o custo vale a pena. Isso \u00e9 importante porque os recursos do SUS s\u00e3o limitados, e cada nova tecnologia precisa trazer <strong>benef\u00edcios comprovados<\/strong> para ser adotada.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Por que a Conitec disse \u201cn\u00e3o\u201d ao Elevidys\u00ae (pelo menos por enquanto)<\/h2>\n\n\n\n<p>A Conitec estudou os mesmos dados usados pela Anvisa e chegou a conclus\u00f5es diferentes. Eis o que ela encontrou:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Melhora pequena e incerta<\/strong>: o principal teste onde houve algum resultado positivo foi o tempo que a crian\u00e7a leva para se levantar do ch\u00e3o. A melhora foi pequena (menos de um segundo) e os especialistas da Conitec consideraram que isso <strong>n\u00e3o representa um ganho cl\u00ednico relevante<\/strong>. Outros testes de fun\u00e7\u00e3o motora (como correr ou subir degraus) <strong>n\u00e3o mostraram diferen\u00e7a<\/strong> entre as crian\u00e7as que tomaram o rem\u00e9dio e as que n\u00e3o tomaram.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Falta de provas de que a prote\u00edna funciona de verdade<\/strong>: o medicamento faz o corpo produzir uma vers\u00e3o menor da prote\u00edna distrofina (chamada microdistrofina), que \u00e9 essencial para os m\u00fasculos. Mas <strong>n\u00e3o h\u00e1 provas suficientes<\/strong> de que essa prote\u00edna de fato melhora a qualidade de vida dos pacientes a longo prazo. A Anvisa aceitou essa prote\u00edna como \u201cmarcador\u201d de efic\u00e1cia; a Conitec, n\u00e3o.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Efeitos colaterais graves em alguns casos<\/strong>: a Conitec observou que <strong>os pacientes que tomaram o Elevidys\u00ae tiveram mais eventos adversos graves<\/strong> do que os que n\u00e3o tomaram, como inflama\u00e7\u00f5es musculares (miosite) e problemas no f\u00edgado. Isso preocupa especialmente em pacientes com certas muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas, que parecem ter mais risco.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Poucos dados de longo prazo<\/strong>: os estudos dispon\u00edveis acompanharam os pacientes por pouco tempo. S\u00f3 quatro crian\u00e7as foram acompanhadas por mais de cinco anos, o que \u00e9 muito pouco para saber se os efeitos do rem\u00e9dio se mant\u00eam. Como a DMD \u00e9 uma doen\u00e7a que dura muitos anos, esse dado \u00e9 considerado essencial.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Resultados apresentados pela empresa n\u00e3o foram confirmados<\/strong>: a empresa respons\u00e1vel pelo Elevidys\u00ae mostrou um estudo estimando que o medicamento aumentaria a sobrevida e a qualidade de vida, mas a Conitec <strong>considerou que essas previs\u00f5es eram muito incertas<\/strong> e dependiam de suposi\u00e7\u00f5es dif\u00edceis de comprovar.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Custo alt\u00edssimo<\/strong>: segundo a an\u00e1lise feita, tratar cerca de 4 mil pacientes com Elevidys\u00ae nos pr\u00f3ximos cinco anos custaria ao SUS cerca de <strong>R$ 9,3 bilh\u00f5es<\/strong> \u2014 valor considerado invi\u00e1vel diante de tantas incertezas sobre o benef\u00edcio real.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-pullquote has-accent-2-background-color has-background has-medium-font-size\"><blockquote><p>Essas diverg\u00eancias n\u00e3o representam apenas &#8220;diferen\u00e7a de fun\u00e7\u00e3o&#8221;, mas sim <strong>diferen\u00e7a de crit\u00e9rios cient\u00edficos<\/strong> e de <strong>n\u00edvel de exig\u00eancia para considerar uma evid\u00eancia como v\u00e1lida<\/strong>. Isso <strong>abala a confian\u00e7a p\u00fablica<\/strong>, favorece judicializa\u00e7\u00f5es e pode colocar pacientes em risco \u2014 seja de exposi\u00e7\u00e3o a tratamentos de efic\u00e1cia n\u00e3o comprovada, seja de frustra\u00e7\u00e3o por inacessibilidade.<\/p><\/blockquote><\/figure>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">O que isso significa para pacientes e fam\u00edlias<\/h2>\n\n\n\n<p>Na pr\u00e1tica, o medicamento <em>est\u00e1 aprovado no Brasil<\/em>, mas <strong>n\u00e3o est\u00e1 dispon\u00edvel no SUS<\/strong>. Isso significa que as fam\u00edlias que quiserem tentar o tratamento ter\u00e3o que arcar com os custos (o que \u00e9 praticamente imposs\u00edvel para a maioria, dado o valor alt\u00edssimo) ou recorrer \u00e0 Justi\u00e7a para tentar obter o rem\u00e9dio. Essa situa\u00e7\u00e3o, infelizmente, <strong>tem se tornado comum em doen\u00e7as raras<\/strong>, e \u00e9 fonte de ang\u00fastia para muitas fam\u00edlias.<\/p>\n\n\n\n<p>Al\u00e9m disso, a falta de alinhamento entre os dois \u00f3rg\u00e3os (Anvisa e Conitec) <strong>gera confus\u00e3o e frustra\u00e7\u00e3o<\/strong>. Os pacientes veem que o rem\u00e9dio foi aprovado e criado com grandes promessas, mas n\u00e3o conseguem acesso gratuito. Ao mesmo tempo, o SUS precisa ser respons\u00e1vel com os recursos, priorizando tratamentos que realmente funcionam para todos.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Esperan\u00e7a, sim \u2014 mas com responsabilidade<\/h2>\n\n\n\n<p>O caso do Elevidys\u00ae mostra como \u00e9 importante ter cuidado ao lidar com <strong>novas tecnologias para doen\u00e7as raras<\/strong>. A expectativa por uma \u201ccura\u201d pode ser grande, mas \u00e9 fundamental garantir que os tratamentos ofere\u00e7am resultados reais, sejam seguros e tenham custo compat\u00edvel com o sistema p\u00fablico.<\/p>\n\n\n\n<p>Para isso, \u00e9 essencial que os \u00f3rg\u00e3os reguladores <strong>trabalhem de forma mais coordenada<\/strong>, com di\u00e1logo entre Anvisa, Conitec, m\u00e9dicos e associa\u00e7\u00f5es de pacientes. E mais: que as decis\u00f5es sejam tomadas com base em <strong>provas concretas e transparentes<\/strong>, protegendo o paciente da exposi\u00e7\u00e3o a riscos desnecess\u00e1rios ou falsas esperan\u00e7as.<\/p>\n\n\n\n<p>Enquanto isso, os pacientes com DMD continuam precisando de aten\u00e7\u00e3o especial, acesso precoce ao diagn\u00f3stico, fisioterapia, uso adequado de corticosteroides e apoio integral \u00e0s suas fam\u00edlias. E, claro, <strong>novas pesquisas<\/strong> \u2014 com qualidade e transpar\u00eancia \u2014 s\u00e3o urgentes para que no futuro possamos ter tratamentos realmente transformadores.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Anvisa e Conitec t\u00eam fun\u00e7\u00f5es diferentes: Mas isso justifica diverg\u00eancia na an\u00e1lise?<\/h2>\n\n\n\n<p>N\u00e3o. A diferen\u00e7a de fun\u00e7\u00f5es entre Anvisa (regula\u00e7\u00e3o sanit\u00e1ria) e Conitec (avalia\u00e7\u00e3o para incorpora\u00e7\u00e3o no SUS) <strong>explica a diferen\u00e7a de enfoque<\/strong>, mas <strong>n\u00e3o justifica discrep\u00e2ncias t\u00e9cnicas profundas<\/strong> quando ambos analisam <strong>os mesmos dados cl\u00ednicos<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Explica\u00e7\u00e3o leg\u00edtima:<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A <strong>Anvisa<\/strong> avalia se o produto \u00e9 seguro e tem plausibilidade terap\u00eautica suficiente para entrar no mercado \u2014 especialmente em doen\u00e7as raras, pode aceitar <strong>desfechos substitutos<\/strong> (como express\u00e3o de prote\u00edna) e dados preliminares.<\/li>\n\n\n\n<li>A <strong>Conitec<\/strong>, por outro lado, exige <strong>efic\u00e1cia cl\u00ednica comprovada, custo-efetividade e impacto or\u00e7ament\u00e1rio<\/strong>, pois decide se o SUS deve financiar o tratamento com dinheiro p\u00fablico.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Onde a explica\u00e7\u00e3o falha:<\/h3>\n\n\n\n<p>A fun\u00e7\u00e3o distinta de Anvisa e Conitec <strong>n\u00e3o justifica<\/strong> que:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A Anvisa aceite como suficiente uma melhora m\u00ednima (0,64s no teste de levantar do ch\u00e3o), enquanto a Conitec considera isso irrelevante;<\/li>\n\n\n\n<li>A Anvisa minimize riscos (como miosite e hepatotoxicidade), enquanto a Conitec mostra que houve <strong>aumento estatisticamente significativo de eventos adversos graves<\/strong> (RR 2,40);<\/li>\n\n\n\n<li>A Anvisa extrapole benef\u00edcios de longo prazo com base em <strong>quatro pacientes<\/strong>, e a Conitec declare que <strong>n\u00e3o h\u00e1 dados robustos para isso<\/strong>.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Consequ\u00eancia:<\/h3>\n\n\n\n<p>Essas diverg\u00eancias n\u00e3o representam apenas &#8220;diferen\u00e7a de fun\u00e7\u00e3o&#8221;, mas sim <strong>diferen\u00e7a de crit\u00e9rios cient\u00edficos<\/strong> e de <strong>n\u00edvel de exig\u00eancia para considerar uma evid\u00eancia como v\u00e1lida<\/strong>. Isso <strong>abala a confian\u00e7a p\u00fablica<\/strong>, favorece judicializa\u00e7\u00f5es e pode colocar pacientes em risco \u2014  seja de exposi\u00e7\u00e3o a tratamentos de efic\u00e1cia n\u00e3o comprovada, seja de frustra\u00e7\u00e3o por inacessibilidade.<\/p>\n\n\n\n<p>A desculpa institucional n\u00e3o basta. O que falta \u00e9 <strong>alinhamento metodol\u00f3gico m\u00ednimo<\/strong> entre ag\u00eancias p\u00fablicas que usam os mesmos dados cl\u00ednicos para decis\u00f5es que impactam a sa\u00fade de popula\u00e7\u00f5es vulner\u00e1veis.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">LEIA ABAIXO UMA VERS\u00c3O MAIS T\u00c9CNICA DO MESMO POST<\/h2>\n\n\n\n<p><a href=\"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/discrepancias-entre-anvisa-e-conitec-expoem-fragilidades-na-regulacao-de-terapias-genicas-para-doencas-raras\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">Discrep\u00e2ncias entre Anvisa e Conitec exp\u00f5em fragilidades na regula\u00e7\u00e3o de terapias g\u00eanicas para doen\u00e7as raras<\/a><\/p>\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n\n<p>Leia o relat\u00f3rio da Anvisa <a href=\"https:\/\/www.gov.br\/anvisa\/pt-br\/assuntos\/sangue\/terapias-avancadas\/ensaios-clinicos-autorizados\/cartas-de-aprovacao\/ppam-elevidys-diagramado.pdf\" title=\"\">aqui<\/a><\/p>\n\n\n\n<p>Leia o relat\u00f3rio da Conitec <a href=\"https:\/\/www.gov.br\/conitec\/pt-br\/midias\/consultas\/relatorios\/2025\/relatorio-preliminar-delandistrogeno_mmd-cp-48.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">aqui<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<p class=\"has-accent-2-background-color has-background\"><strong>Nota de Transpar\u00eancia<\/strong>:<em> Este post foi inicialmente gerado com o aux\u00edlio de tecnologias avan\u00e7adas de Intelig\u00eancia Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, \u00e9 importante destacar que todo o conte\u00fado foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precis\u00e3o e a qualidade da informa\u00e7\u00e3o permanece inabal\u00e1vel, e a supervis\u00e3o humana qualificada \u00e9 uma parte essencial desse processo. A utiliza\u00e7\u00e3o da IA \u00e9 parte do nosso esfor\u00e7o cont\u00ednuo para trazer informa\u00e7\u00f5es atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padr\u00f5es \u00e9ticos e cient\u00edficos.<\/em><\/p>\n\n\n\n<p>Imagem gerada por AI<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>An\u00e1lise detalha diverg\u00eancias entre Anvisa e Conitec sobre o Elevidys\u00ae, revelando conflitos de crit\u00e9rios e impactos para pacientes com distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":49463,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-49462","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-nao-categorizado","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/oposicao.jpg",1024,1024,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/oposicao.jpg",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:300\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/oposicao.jpg",300,300,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:768\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/oposicao.jpg",768,768,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/oposicao.jpg",1024,1024,false],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/oposicao.jpg",1024,1024,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/oposicao.jpg",1024,1024,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/07\/oposicao.jpg",1024,1024,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":0,"uagb_excerpt":"An\u00e1lise detalha diverg\u00eancias entre Anvisa e Conitec sobre o Elevidys\u00ae, revelando conflitos de crit\u00e9rios e impactos para pacientes com distrofia muscular de Duchenne.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49462","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=49462"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49462\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":49476,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49462\/revisions\/49476"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/49463"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=49462"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=49462"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=49462"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}