{"id":49448,"date":"2025-07-09T11:04:49","date_gmt":"2025-07-09T14:04:49","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49448"},"modified":"2026-02-18T12:59:11","modified_gmt":"2026-02-18T15:59:11","slug":"terapia-genica-divide-tecnicos-e-familias-em-audiencia-publica","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49448","title":{"rendered":"Terapia g\u00eanica divide t\u00e9cnicos e fam\u00edlias em audi\u00eancia p\u00fablica"},"content":{"rendered":"\n<blockquote class=\"wp-block-quote is-layout-flow wp-block-quote-is-layout-flow\">\n<p>Em audi\u00eancia p\u00fablica realizada nesta ter\u00e7a-feira (8), na C\u00e2mara dos Deputados, a Comiss\u00e3o de Defesa dos Direitos das Pessoas com Defici\u00eancia reuniu parlamentares, familiares de pacientes, representantes de associa\u00e7\u00f5es, especialistas e \u00f3rg\u00e3os reguladores para discutir a poss\u00edvel <strong>incorpora\u00e7\u00e3o da terapia g\u00eanica Elevidys\u00ae<\/strong> ao Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS), voltada ao tratamento da <strong>distrofia muscular de Duchenne (DMD)<\/strong>, uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara, progressiva e sem cura.<\/p>\n\n\n\n<div style=\"height:100px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-embed is-type-video is-provider-youtube wp-block-embed-youtube wp-embed-aspect-16-9 wp-has-aspect-ratio\"><div class=\"wp-block-embed__wrapper\">\n<iframe title=\"Incorpora\u00e7\u00e3o do medicamento Elevidys\u00ae ao SUS - Direitos das Pessoas com Defici\u00eancia - 08\/07\/2025\" width=\"1200\" height=\"675\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/fgSaNzMl3nI?feature=oembed\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe>\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n<div style=\"height:100px\" aria-hidden=\"true\" class=\"wp-block-spacer\"><\/div>\n\n\n\n<p>A reuni\u00e3o foi presidida pelo deputado <strong>Max Lemos (PDT-RJ)<\/strong>, que reiterou o compromisso da Casa com o tema e cobrou <strong>transpar\u00eancia e celeridade da Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias no SUS (CONITEC)<\/strong>, cuja aus\u00eancia foi justificada por impedimentos legais relacionados \u00e0 confidencialidade em processos ainda em curso. Lemos anunciou que buscar\u00e1 pessoalmente audi\u00eancia com o \u00f3rg\u00e3o para obter esclarecimentos sobre os prazos de an\u00e1lise.<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\"><strong>Testemunhos emocionados e evid\u00eancia cl\u00ednica: entre o desespero e a esperan\u00e7a<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p><strong>Humberto Scherer<\/strong>, pai de Guilherme, a primeira crian\u00e7a a receber o Elevidys por meio de decis\u00e3o judicial, relatou uma melhora funcional significativa do filho ap\u00f3s a infus\u00e3o do medicamento. Criticou o tratamento dado aos familiares na reuni\u00e3o da CONITEC, denunciando <strong>falta de escuta, burocracia e aus\u00eancia institucional<\/strong>. Afirmou que o filho evoluiu de 26 para 33 pontos na escala <em>North Star<\/em> \u2014 que avalia habilidades motoras e vai at\u00e9 34\u2014 e que hoje sobe escadas e se levanta do ch\u00e3o sem assist\u00eancia. <\/p>\n\n\n\n<p><strong>Eric Cavalcanti<\/strong>, m\u00e9dico e pai de Henrique \u2014 primeiro brasileiro tratado com Elevidys \u2014 refor\u00e7ou a fala de Scherer. Relatou que seu filho atingiu <strong>32 dos 34 pontos na escala funcional<\/strong> North Star, com ganhos de mobilidade e autonomia. Denunciou a dissemina\u00e7\u00e3o de \u201cfake news\u201d sobre a suposta fragilidade da evid\u00eancia cl\u00ednica e defendeu a terapia como um divisor de \u00e1guas no tratamento da DMD.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Karina Zuge<\/strong>, presidente da Alian\u00e7a Distrofia Brasil (ADB), apresentou o panorama institucional da luta por pol\u00edticas p\u00fablicas para DMD. Refor\u00e7ou que o Elevidys n\u00e3o \u00e9 paliativo, mas <strong>a primeira terapia que atua na causa gen\u00e9tica da doen\u00e7a<\/strong>, promovendo a express\u00e3o da microdistrofina. Criticou a omiss\u00e3o hist\u00f3rica do SUS diante da DMD e ressaltou os ganhos econ\u00f4micos de uma terapia de dose \u00fanica, que pode reduzir <strong>interna\u00e7\u00f5es, uso de home care e judicializa\u00e7\u00f5es<\/strong>, al\u00e9m de oferecer um modelo sustent\u00e1vel de longo prazo, na sua opini\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\"><strong>A controv\u00e9rsia t\u00e9cnica: entre evid\u00eancia e precau\u00e7\u00e3o<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p>Do lado t\u00e9cnico, o <strong>defensor p\u00fablico federal Luiz Henrique Gomes de Almeida<\/strong> afirmou que, apesar da aprova\u00e7\u00e3o da Anvisa, a CONITEC tem base legal para <strong>considerar n\u00e3o apenas efic\u00e1cia e seguran\u00e7a, mas tamb\u00e9m custo-efetividade<\/strong>. Relembrou que o STF tornou <strong>mais restritiva a concess\u00e3o de medicamentos n\u00e3o incorporados ao SUS<\/strong>, tornando a via judicial menos acess\u00edvel. Ainda assim, refor\u00e7ou que a DPU continuar\u00e1 atuando em defesa dos vulner\u00e1veis.<\/p>\n\n\n\n<p>O <strong>m\u00e9dico C\u00e1ssio Ide Alves<\/strong>, representante dos planos de sa\u00fade, sustentou que os <strong>dados cl\u00ednicos ainda apresentam incertezas<\/strong>, principalmente nos desfechos prim\u00e1rios dos estudos (como a escala North Star), e que os ganhos observados foram majoritariamente em <strong>desfechos secund\u00e1rios e subgrupos<\/strong>. Defendeu que o foco da pol\u00edtica p\u00fablica deve ser <strong>estruturar linhas de cuidado integradas, diagn\u00f3stico precoce e terapias convencionais<\/strong>, antes de incorporar tecnologias de alto custo com benef\u00edcios ainda n\u00e3o plenamente estabelecidos.<\/p>\n\n\n\n<p>O <strong>ex-secret\u00e1rio de ci\u00eancia e tecnologia do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, Denizar Vianna<\/strong>,  representando a Federa\u00e7\u00e3o Nacional de Sa\u00fade Suplementar, refor\u00e7ou a posi\u00e7\u00e3o cautelosa, lembrando que o <strong>ensaio cl\u00ednico Embark<\/strong> \u2014 estudo pivotal de fase 3 \u2014 <strong>n\u00e3o atingiu seu desfecho prim\u00e1rio com signific\u00e2ncia estat\u00edstica<\/strong>, e que as evid\u00eancias utilizadas para registro foram secund\u00e1rias. Destacou ainda que <strong>pa\u00edses com sistemas universais<\/strong>, como Reino Unido, Fran\u00e7a e Canad\u00e1, <strong>ainda n\u00e3o incorporaram a terapia<\/strong>, e alertou que o uso de vetores adeno-associados pode <strong>imunizar o paciente contra terapias futuras<\/strong> com a mesma plataforma viral.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\"><strong>Roche e Anvisa: converg\u00eancia regulat\u00f3ria e responsabilidade<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p><strong>Ana Carolina de Almeida<\/strong>, da Roche, confirmou que <strong>cerca de 900 pacientes j\u00e1 receberam Elevidys globalmente<\/strong>, com <strong>dois \u00f3bitos registrados<\/strong> em adolescentes n\u00e3o deambuladores (15 e 16 anos), fora da faixa et\u00e1ria aprovada no Brasil. Refor\u00e7ou que os estudos com pacientes de quatro a sete anos demonstraram <strong>seguran\u00e7a e efic\u00e1cia compat\u00edveis com o registro<\/strong>, e que a <strong>trajet\u00f3ria da doen\u00e7a \u00e9 desviada de forma clinicamente significativa<\/strong> ap\u00f3s a terapia, conforme os dados de seguimento ao longo de at\u00e9 cinco anos.<\/p>\n\n\n\n<p>O <strong>representante da Anvisa<\/strong>, Jo\u00e3o Batista da Silva J\u00fanior, detalhou o processo regulat\u00f3rio, informando que o Elevidys foi aprovado <strong>sob condi\u00e7\u00f5es especiais<\/strong>, v\u00e1lidas por cinco anos, com <strong>monitoramento anual obrigat\u00f3rio e exig\u00eancia de estudos observacionais no Brasil<\/strong>. Confirmou que os dados de efic\u00e1cia s\u00e3o <strong>consistentes apenas para a faixa de quatro a sete anos<\/strong>, motivo pelo qual <strong>a ag\u00eancia n\u00e3o autorizou a amplia\u00e7\u00e3o para faixas et\u00e1rias superiores<\/strong> ou pacientes n\u00e3o deambuladores. Alertou para os riscos hep\u00e1ticos em pacientes com comorbidades e refor\u00e7ou que o uso fora da bula <strong>compromete o equil\u00edbrio risco-benef\u00edcio<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p>Ao ser questionado pessoalmente pelo deputado Max Lemos sobre se aplicaria a terapia em um filho, Jo\u00e3o Batista respondeu que, como regulador, <strong>n\u00e3o poderia se manifestar<\/strong>, mas como cidad\u00e3o, <strong>lutaria com todas as for\u00e7as pelo melhor tratamento poss\u00edvel<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\"><strong>Encaminhamentos e pr\u00f3ximos passos<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p>O deputado <strong>Max Lemos<\/strong> encerrou a audi\u00eancia com duras cr\u00edticas \u00e0 morosidade institucional e reafirmou sua <strong>posi\u00e7\u00e3o favor\u00e1vel \u00e0 incorpora\u00e7\u00e3o do Elevidys<\/strong> no SUS. Reiterou que buscar\u00e1 uma <strong>audi\u00eancia oficial com a CONITEC<\/strong> para discutir prazos e alternativas regulat\u00f3rias.<\/p>\n\n\n\n<p>A audi\u00eancia revelou um impasse entre especialistas t\u00e9cnicos e fam\u00edlias de pacientes sobre a incorpora\u00e7\u00e3o da terapia g\u00eanica <em>Elevidys<\/em>. De um lado, representantes da Anvisa, m\u00e9dicos e ex-gestores do Minist\u00e9rio da Sa\u00fade ressaltaram que a aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria se deu <em>sob condi\u00e7\u00f5es<\/em>, com base em desfechos secund\u00e1rios e diante de incertezas ainda relevantes quanto \u00e0 dura\u00e7\u00e3o do benef\u00edcio. Do outro, familiares e associa\u00e7\u00f5es relataram melhorias cl\u00ednicas significativas em crian\u00e7as j\u00e1 tratadas, questionando a lentid\u00e3o do processo decis\u00f3rio diante da progress\u00e3o r\u00e1pida da doen\u00e7a. A diverg\u00eancia exp\u00f5e o choque entre os crit\u00e9rios de valida\u00e7\u00e3o cient\u00edfica e a urg\u00eancia imposta pela realidade dos pacientes, evidenciando a dificuldade de equilibrar rigor t\u00e9cnico com responsabilidade social em decis\u00f5es de sa\u00fade p\u00fablica.<\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n<\/blockquote>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n\n\n<p class=\"has-accent-2-background-color has-background\"><strong>Nota de Transpar\u00eancia<\/strong>:<em> Este post foi inicialmente gerado com o aux\u00edlio de tecnologias avan\u00e7adas de Intelig\u00eancia Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, \u00e9 importante destacar que todo o conte\u00fado foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precis\u00e3o e a qualidade da informa\u00e7\u00e3o permanece inabal\u00e1vel, e a supervis\u00e3o humana qualificada \u00e9 uma parte essencial desse processo. A utiliza\u00e7\u00e3o da IA \u00e9 parte do nosso esfor\u00e7o cont\u00ednuo para trazer informa\u00e7\u00f5es atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padr\u00f5es \u00e9ticos e cient\u00edficos.<\/em><\/p>\n\n\n\n<p>Imagem gerada por Intelig\u00eancia Artificial<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Audi\u00eancia p\u00fablica exp\u00f5e impasse entre crit\u00e9rios t\u00e9cnicos e urg\u00eancia familiar na incorpora\u00e7\u00e3o da terapia g\u00eanica Elevidys para distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":47351,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[267,92],"tags":[],"class_list":["post-49448","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-arquivos-de-transicao","category-noticias","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/alces.jpg",1792,1024,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/alces.jpg",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:171\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/alces.jpg",300,171,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:439\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/alces.jpg",768,439,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1024\/h:585\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/alces.jpg",1024,585,true],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1536\/h:878\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/alces.jpg",1536,878,true],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/alces.jpg",1792,1024,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/alces.jpg",1320,754,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":0,"uagb_excerpt":"Audi\u00eancia p\u00fablica exp\u00f5e impasse entre crit\u00e9rios t\u00e9cnicos e urg\u00eancia familiar na incorpora\u00e7\u00e3o da terapia g\u00eanica Elevidys para distrofia muscular de Duchenne.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49448","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=49448"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49448\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":49451,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49448\/revisions\/49451"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/47351"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=49448"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=49448"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=49448"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}