{"id":49409,"date":"2025-06-16T07:42:14","date_gmt":"2025-06-16T10:42:14","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49409"},"modified":"2026-02-18T12:57:51","modified_gmt":"2026-02-18T15:57:51","slug":"apos-segunda-morte-sarepta-suspende-uso-da-terapia-genica-elevidys-em-pacientes-nao-ambulatorios","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49409","title":{"rendered":"Ap\u00f3s segunda morte, Sarepta suspende uso da terapia g\u00eanica Elevidys em pacientes n\u00e3o-ambulat\u00f3rios"},"content":{"rendered":"\n<p>\u26a0\ufe0f A Sarepta pausou o uso comercial e cl\u00ednico de Elevidys em pacientes n\u00e3o-ambulat\u00f3rios com distrofia muscular de Duchenne ap\u00f3s uma segunda morte por fal\u00eancia hep\u00e1tica.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Por que isso importa:<\/strong> A suspens\u00e3o exp\u00f5e os riscos graves associados a terapias g\u00eanicas baseadas em vetores AAV, especialmente em popula\u00e7\u00f5es mais vulner\u00e1veis. A medida afeta tanto pacientes quanto o cronograma de aprova\u00e7\u00e3o definitiva da FDA.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p>\ud83e\udde0 <strong>O que est\u00e1 acontecendo:<\/strong><br>Sarepta reagiu com a\u00e7\u00f5es emergenciais ap\u00f3s segunda morte por les\u00e3o hep\u00e1tica aguda em paciente tratado com Elevidys.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A empresa suspendeu remessas para pacientes n\u00e3o-ambulat\u00f3rios e pausou o estudo ENVISION.<\/li>\n\n\n\n<li>Um novo protocolo com imunossupress\u00e3o refor\u00e7ada (incluindo sirolimo) est\u00e1 sendo avaliado.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p>\ud83d\udd0d <strong>Nas Entrelinhas:<\/strong><br>O FDA endossou a pausa no estudo cl\u00ednico, sinalizando preocupa\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria com a seguran\u00e7a da terapia.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Elevidys foi aprovado sob via acelerada, exigindo estudo confirmat\u00f3rio \u2014 agora paralisado.<\/li>\n\n\n\n<li>A resposta imune ao vetor AAV pode estar no centro da toxicidade hep\u00e1tica observada.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p>\ud83c\udfc3 <strong>Resumindo:<\/strong><br>Pacientes ambulat\u00f3rios seguem tratamento normalmente, com corticosteroides. Mas a esperan\u00e7a gerada pela terapia enfrenta forte rev\u00e9s t\u00e9cnico e reputacional.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A empresa convocou painel independente de especialistas em f\u00edgado e Duchenne para reavaliar riscos.<\/li>\n\n\n\n<li>Aprova\u00e7\u00e3o definitiva da indica\u00e7\u00e3o para pacientes n\u00e3o-ambulat\u00f3rios pode ser adiada.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p>\ud83d\uddbc\ufe0f <strong>O quadro geral:<\/strong><br>A Sarepta, pressionada por eventos fatais, busca revalidar a seguran\u00e7a da \u00fanica terapia g\u00eanica aprovada para DMD. A decis\u00e3o da empresa pode influenciar futuras regula\u00e7\u00f5es sobre terapias com AAV.<\/p>\n\n\n\n<p>\ud83d\udcad <strong>Nossa opini\u00e3o:<\/strong><br>O caso exp\u00f5e os limites da via acelerada de aprova\u00e7\u00e3o diante de riscos imunol\u00f3gicos mal compreendidos em popula\u00e7\u00f5es clinicamente fr\u00e1geis.<\/p>\n\n\n<div class=\"gb-container gb-container-34024524\">\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n<\/div>\n\n\n<p>Na medicina, <strong>pacientes n\u00e3o ambulatoriais<\/strong> s\u00e3o aqueles <strong>que n\u00e3o conseguem andar<\/strong> de forma independente ou est\u00e3o <strong>restritos ao leito ou cadeira de rodas<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>O termo se refere geralmente a indiv\u00edduos com <strong>perda significativa da mobilidade<\/strong>, seja por condi\u00e7\u00f5es neuromusculares (como distrofia muscular de Duchenne em est\u00e1gio avan\u00e7ado), neurol\u00f3gicas, ortop\u00e9dicas ou outras.<\/li>\n\n\n\n<li>Diferente dos <strong>pacientes ambulatoriais<\/strong>, que conseguem se locomover e realizar atividades di\u00e1rias b\u00e1sicas, os n\u00e3o ambulatoriais dependem de cuidadores e suporte assistivo para mobilidade.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<p>Fonte: <a href=\"https:\/\/investorrelations.sarepta.com\/news-releases\/news-release-details\/sarepta-provides-safety-update-elevidys-and-initiates-steps\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">Sarepta Provides Safety Update for ELEVIDYS and Initiates Steps to Strengthen Safety in Non-Ambulatory Individuals with Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n\n\n<p class=\"has-accent-2-background-color has-background\"><strong>Nota de Transpar\u00eancia<\/strong>:<em> Este post foi inicialmente gerado com o aux\u00edlio de tecnologias avan\u00e7adas de Intelig\u00eancia Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, \u00e9 importante destacar que todo o conte\u00fado foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precis\u00e3o e a qualidade da informa\u00e7\u00e3o permanece inabal\u00e1vel, e a supervis\u00e3o humana qualificada \u00e9 uma parte essencial desse processo. A utiliza\u00e7\u00e3o da IA \u00e9 parte do nosso esfor\u00e7o cont\u00ednuo para trazer informa\u00e7\u00f5es atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padr\u00f5es \u00e9ticos e cient\u00edficos.<\/em><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Sarepta suspende uso da terapia g\u00eanica Elevidys em pacientes n\u00e3o-ambulat\u00f3rios ap\u00f3s segunda morte por fal\u00eancia hep\u00e1tica; estudo cl\u00ednico tamb\u00e9m \u00e9 pausado.<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":47367,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[267,92],"tags":[],"class_list":["post-49409","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-arquivos-de-transicao","category-noticias","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",850,478,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:169\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",300,169,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:432\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",768,432,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",850,478,false],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",850,478,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",850,478,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",850,478,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":0,"uagb_excerpt":"Sarepta suspende uso da terapia g\u00eanica Elevidys em pacientes n\u00e3o-ambulat\u00f3rios ap\u00f3s segunda morte por fal\u00eancia hep\u00e1tica; estudo cl\u00ednico tamb\u00e9m \u00e9 pausado.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49409","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=49409"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49409\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":49412,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49409\/revisions\/49412"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/47367"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=49409"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=49409"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=49409"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}