{"id":49088,"date":"2025-02-26T09:54:24","date_gmt":"2025-02-26T12:54:24","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49088"},"modified":"2026-02-18T12:52:29","modified_gmt":"2026-02-18T15:52:29","slug":"dois-reveses-para-as-terapias-geneticas","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=49088","title":{"rendered":"Dois reveses para as terapias gen\u00e9ticas"},"content":{"rendered":"\n

Os desafios da comercializa\u00e7\u00e3o de terapias gen\u00e9ticas foram destacados por dois an\u00fancios em 21 de fevereiro _ um da Pfizer, a terceira maior empresa farmac\u00eautica do mundo, o outro da bluebird bio, uma start-up de biotecnologia e propriet\u00e1ria do que descreve como “o maior e mais profundo conjunto de dados de terapia gen\u00e9tica ex-vivo<\/em> na \u00e1rea”. A Pfizer est\u00e1 encerrando o desenvolvimento e a comercializa\u00e7\u00e3o global de Beqvez (fidanacogene elaparvovec), uma terapia gen\u00e9tica para hemofilia B, e efetivamente se retirando do mercado de terapia gen\u00e9tica. A Bluebird ser\u00e1 adquirida pelas empresas de investimento globais Carlyle e SK Capital Partners.

A Pfizer<\/a> atribuiu a descontinua\u00e7\u00e3o do Beqvez _ que tinha um pre\u00e7o de tabela nos EUA de 3,5 milh\u00f5es de d\u00f3lares _ ao “interesse limitado que os pacientes e seus m\u00e9dicos demonstraram nas terapias gen\u00e9ticas para hemofilia”, entre outros fatores. A decis\u00e3o veio menos de um ano depois que o FDA aprovou o tratamento em abril de 2024. A empresa agora concentrar\u00e1 seus neg\u00f3cios de hemofilia no Hympavzi (marstacimab-hncq), um antagonista do inibidor da via do fator tecidual ministrado uma vez por semana.<\/p>\n\n\n

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Um porta-voz da Pfizer indicou que a empresa n\u00e3o possui mais nenhum programa de terapia gen\u00e9tica ativo. Em julho de 2023, a empresa vendeu um portf\u00f3lio de programas de terapia gen\u00e9tica pr\u00e9-cl\u00ednica e tecnologias habilitadoras para a Alexion da AstraZeneca. Um ano depois, encerrou o desenvolvimento do fordadistrogene movaparvovec para distrofia muscular de Duchenne ap\u00f3s o fracasso de um estudo de Fase III. Em dezembro de 2024, a Pfizer encerrou um acordo com a Sangamo Therapeutics para o desenvolvimento conjunto do giroctocogene fitelparvovec para hemofilia A.

Enquanto isso, a bluebird bio<\/a> anunciou um acordo definitivo visando ser adquirida pela Carlyle e SK Capital Partners. Os acionistas receber\u00e3o tr\u00eas d\u00f3lares por a\u00e7\u00e3o em dinheiro e um direito de valor contingente de 6,84 d\u00f3lares por a\u00e7\u00e3o ap\u00f3s a realiza\u00e7\u00e3o de 600 milh\u00f5es de d\u00f3lares em vendas l\u00edquidas em qualquer per\u00edodo de 12 meses at\u00e9 o final de 2027. O acordo avalia a bluebird e seu portf\u00f3lio de terapias gen\u00e9ticas em 29 milh\u00f5es de d\u00f3lares – ou 96 milh\u00f5es de d\u00f3lares se o direito de valor contingente for acionado. Em seu auge, no entanto, a bluebird valia mais de 10 bilh\u00f5es, com a\u00e7\u00f5es cotadas a 2,3 mil d\u00f3lares cada.

<\/a>Andrew Obenshain<\/a>, CEO da bluebird, disse: “Por mais de uma d\u00e9cada, a bluebird tem estado na vanguarda da terapia gen\u00e9tica, oferecendo tratamentos inovadores para pacientes que enfrentam doen\u00e7as gen\u00e9ticas com risco de vida. No entanto, \u00e0 medida que nossos desafios financeiros aumentavam, ficou claro que garantir o parceiro estrat\u00e9gico certo era fundamental para maximizar o valor para nossos acionistas e garantir o futuro de longo prazo de nossas terapias. Ap\u00f3s um extenso processo de revis\u00e3o, esta aquisi\u00e7\u00e3o representa o melhor caminho a seguir – maximizando o valor para os acionistas e trazendo capital significativo, experi\u00eancia comercial e um compromisso de fornecer a mais pacientes a oportunidade de se beneficiar de terapias gen\u00e9ticas potencialmente transformadoras.

A empresa fez tr\u00eas pedidos malsucedidos de um voucher de revis\u00e3o priorit\u00e1ria (PRV) para Lyfgenia, que planejava vender para a Novartis<\/a> por 103 milh\u00f5es de d\u00f3lares. Dois PRVs anteriores foram vendidos por um total de 197 milh\u00f5es de d\u00f3lares.<\/p>\n\n\n\n

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Pfizer sai do mercado de terapia gen\u00e9tica, enquanto a bluebird bio \u00e9 vendida. Mudan\u00e7as refletem desafios comerciais e a baixa ado\u00e7\u00e3o dessas terapias.<\/p>\n","protected":false},"author":27,"featured_media":49021,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[267,123],"tags":[],"class_list":["post-49088","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-arquivos-de-transicao","category-pelo-mundo","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/neil-uk-rare-diseases-framework-facebook.png",940,788,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/neil-uk-rare-diseases-framework-facebook.png",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:251\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/neil-uk-rare-diseases-framework-facebook.png",300,251,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:644\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/neil-uk-rare-diseases-framework-facebook.png",768,644,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/neil-uk-rare-diseases-framework-facebook.png",940,788,false],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/neil-uk-rare-diseases-framework-facebook.png",940,788,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/neil-uk-rare-diseases-framework-facebook.png",940,788,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2025\/01\/neil-uk-rare-diseases-framework-facebook.png",940,788,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Neil Grubert","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=27"},"uagb_comment_info":0,"uagb_excerpt":"Pfizer sai do mercado de terapia gen\u00e9tica, enquanto a bluebird bio \u00e9 vendida. Mudan\u00e7as refletem desafios comerciais e a baixa ado\u00e7\u00e3o dessas terapias.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49088","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/27"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=49088"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49088\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":49095,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/49088\/revisions\/49095"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/49021"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=49088"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=49088"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=49088"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}