{"id":48945,"date":"2024-10-10T10:59:49","date_gmt":"2024-10-10T13:59:49","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=48945"},"modified":"2026-02-18T12:47:13","modified_gmt":"2026-02-18T15:47:13","slug":"stf-discute-aprovacao-de-medicamento-de-r-17-milhoes-ignorando-alerta-de-ineficacia-revelado-por-estudo-cientifico","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=48945","title":{"rendered":"STF Discute Aprova\u00e7\u00e3o de Medicamento de R$ 17 Milh\u00f5es, Ignorando Alerta de Inefic\u00e1cia Revelado por Ensaio Cl\u00ednico"},"content":{"rendered":"\n

O Supremo Tribunal Federal (STF) est\u00e1 atualmente discutindo a poss\u00edvel aprova\u00e7\u00e3o e inclus\u00e3o do Elevidys (delandistrogene moxeparvovec), um medicamento voltado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS). No entanto, essa decis\u00e3o ocorre em meio a preocupa\u00e7\u00f5es graves sobre a efic\u00e1cia do tratamento, conforme revelado em um estudo cl\u00ednico recentemente analisado na revista Nature Medicine<\/em><\/a>, cujas descobertas sugerem que o Elevidys n\u00e3o apresentou resultados significativos em termos de melhora funcional dos pacientes.<\/p>\n\n\n\n

Apesar de ter sido aprovado pela FDA nos Estados Unidos, o Elevidys demonstrou um desempenho aqu\u00e9m do esperado em testes cl\u00ednicos. O estudo EMBARK, que avaliou a efic\u00e1cia da terapia g\u00eanica, mostrou que, ap\u00f3s 52 semanas, o medicamento n\u00e3o conseguiu atingir seu principal objetivo: uma melhora significativa na fun\u00e7\u00e3o motora das crian\u00e7as com DMD. <\/strong>Embora alguns indicadores secund\u00e1rios tenham sugerido pequenas melhorias, os resultados n\u00e3o foram estatisticamente relevantes, o que levanta s\u00e9rias d\u00favidas sobre a real efic\u00e1cia do tratamento.<\/p>\n\n\n\n

Apesar disso, o STF, sob a relatoria do ministro Gilmar Mendes, segue discutindo a poss\u00edvel compra do medicamento pelo SUS, com um custo estimado em R$ 17 milh\u00f5es por paciente. As negocia\u00e7\u00f5es continuam. H\u00e1 informa\u00e7\u00f5es n\u00e3o confirmadas que sugerem que os ministros j\u00e1 foram alertados sobre os problemas revelados pelo estudo da Nature<\/em> Medicine, que sugere que o Elevidys pode n\u00e3o oferecer os benef\u00edcios esperados pelos pacientes e suas fam\u00edlias.<\/strong> Ao mesmo tempo, os impactos financeiros dessa decis\u00e3o, caso aprovada, seriam devastadores para o or\u00e7amento da sa\u00fade p\u00fablica, somando mais de R$ 1 bilh\u00e3o se todas as a\u00e7\u00f5es judiciais relacionadas forem atendidas.<\/p>\n\n\n\n

Eventual desconex\u00e3o entre as discuss\u00f5es do STF e as evid\u00eancias cient\u00edficas sobre a efic\u00e1cia do Elevidys seria preocupante. O ministro Gilmar Mendes, ao propor novas rodadas de negocia\u00e7\u00e3o, parece focado na concilia\u00e7\u00e3o entre os interesses dos pacientes e os limites do or\u00e7amento p\u00fablico. No entanto, a falta de uma an\u00e1lise profunda dos dados cl\u00ednicos publicados recentemente pode resultar em uma decis\u00e3o que, al\u00e9m de onerar o SUS, n\u00e3o ofere\u00e7a o retorno terap\u00eautico esperado para os pacientes com DMD.<\/p>\n\n\n\n

Nova audi\u00eancia no STF sobre o tema j\u00e1 estava agendada para o dia 21 de outubro, \u00e0s 14h. Esperamos que ela contemple estas informa\u00e7\u00f5es mais recentes para o acerto na tomada de eventuais decis\u00f5es. <\/p>\n\n\n\n

Ensaios Cl\u00ednicos do Elevidys Mostram Resultados Modestos, Mas Garantem Aprova\u00e7\u00e3o pela FDA<\/h2>\n\n\n\n

O Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) passou por uma s\u00e9rie de ensaios cl\u00ednicos antes de sua aprova\u00e7\u00e3o pela FDA (Food and Drug Administration) nos Estados Unidos. Esses ensaios avaliaram a seguran\u00e7a e a efic\u00e1cia da terapia. Abaixo est\u00e3o os principais estudos que embasaram sua an\u00e1lise regulat\u00f3ria:<\/p>\n\n\n\n

    \n
  1. Ensaio de Fase 1\/2a<\/strong>: Esse ensaio inicial focou em avaliar a seguran\u00e7a e os primeiros sinais de efic\u00e1cia da terapia g\u00eanica em um pequeno grupo de pacientes com DMD. O estudo demonstrou que a droga era capaz de induzir a produ\u00e7\u00e3o de uma forma funcional da distrofina, prote\u00edna ausente nos pacientes com DMD, com efeitos colaterais gerenci\u00e1veis. Esse estudo tamb\u00e9m forneceu dados preliminares sobre os efeitos na estabiliza\u00e7\u00e3o da fun\u00e7\u00e3o muscular.<\/li>\n\n\n\n
  2. Ensaio de Fase 3 – EMBARK<\/strong>: O estudo cl\u00ednico mais importante e extenso foi o EMBARK j\u00e1 mencionado, um ensaio de fase 3, que foi desenhado para avaliar a efic\u00e1cia e a seguran\u00e7a do Elevidys em um grupo maior de pacientes. Os participantes foram divididos em dois grupos: um recebeu a terapia g\u00eanica e o outro placebo. O principal objetivo era medir a melhora na fun\u00e7\u00e3o motora, especialmente usando a avalia\u00e7\u00e3o North Star Ambulatory Assessment<\/em> (NSAA). Os resultados mostraram que o medicamento n\u00e3o atingiu o objetivo principal de melhora significativa na fun\u00e7\u00e3o motora, mas obteve pequenas melhorias em alguns par\u00e2metros secund\u00e1rios, como tempo para se levantar do ch\u00e3o e velocidade de caminhada.<\/li>\n\n\n\n
  3. Estudos de Extens\u00e3o Aberta<\/strong>: Al\u00e9m dos ensaios randomizados, o Elevidys tamb\u00e9m foi avaliado em estudos de extens\u00e3o aberta, onde pacientes que participaram dos ensaios anteriores continuaram a ser monitorados por mais tempo para se avaliar os efeitos a longo prazo da terapia. Esses estudos fornecem dados adicionais sobre a durabilidade da resposta ao tratamento e a seguran\u00e7a prolongada.<\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n

    Esses ensaios cl\u00ednicos forneceram a base para a FDA aprovar o Elevidys nos Estados Unidos, apesar das preocupa\u00e7\u00f5es sobre a efic\u00e1cia limitada observada nos testes de fase 3. A aprova\u00e7\u00e3o foi concedida com base em evid\u00eancias de que o Elevidys pode estabilizar a fun\u00e7\u00e3o muscular em alguns pacientes, mesmo que os resultados n\u00e3o tenham sido robustos em termos de melhora significativa da mobilidade.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

    Esses dados, no entanto, ainda est\u00e3o sendo amplamente discutidos no meio cient\u00edfico e cl\u00ednico, especialmente em rela\u00e7\u00e3o ao custo-benef\u00edcio da terapia, dado seu alto custo e os resultados cl\u00ednicos modestos at\u00e9 o momento.<\/p>\n\n\n\n

    <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

    O STF discute a aprova\u00e7\u00e3o do Elevidys, medicamento para DMD que, apesar do alto custo, demonstrou efic\u00e1cia limitada em ensaios cl\u00ednicos, segundo a revista Nature Medicine.<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":48561,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[267,32],"tags":[],"class_list":["post-48945","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-arquivos-de-transicao","category-trocando-em-miudos","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2024\/03\/industria-farmaceutica-ganancia-1.webp",1024,1024,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2024\/03\/industria-farmaceutica-ganancia-1.webp",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:300\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2024\/03\/industria-farmaceutica-ganancia-1.webp",300,300,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:768\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2024\/03\/industria-farmaceutica-ganancia-1.webp",768,768,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2024\/03\/industria-farmaceutica-ganancia-1.webp",1024,1024,false],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2024\/03\/industria-farmaceutica-ganancia-1.webp",1024,1024,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2024\/03\/industria-farmaceutica-ganancia-1.webp",1024,1024,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2024\/03\/industria-farmaceutica-ganancia-1.webp",1024,1024,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":0,"uagb_excerpt":"O STF discute a aprova\u00e7\u00e3o do Elevidys, medicamento para DMD que, apesar do alto custo, demonstrou efic\u00e1cia limitada em ensaios cl\u00ednicos, segundo a revista Nature Medicine.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/48945","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=48945"}],"version-history":[{"count":7,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/48945\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":48953,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/48945\/revisions\/48953"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/48561"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=48945"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=48945"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=48945"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}