{"id":48915,"date":"2024-09-24T06:49:24","date_gmt":"2024-09-24T09:49:24","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=48915"},"modified":"2024-09-24T06:50:54","modified_gmt":"2024-09-24T09:50:54","slug":"biohaven-mostra-sucesso-com-droga-para-ataxia-apos-rejeicao-da-fda","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=48915","title":{"rendered":"Biohaven mostra sucesso com droga para ataxia ap\u00f3s rejei\u00e7\u00e3o da FDA"},"content":{"rendered":"\n<p><strong>O que h\u00e1 de novo<\/strong>:<br>Ap\u00f3s a rejei\u00e7\u00e3o da FDA em 2022, a Biohaven apresenta novos dados que indicam que o Troriluzole pode reduzir significativamente a progress\u00e3o da ataxia espinocerebelar.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Por que isso importa<\/strong>:<br>A ataxia espinocerebelar \u00e9 uma doen\u00e7a degenerativa sem tratamentos aprovados pela FDA. Se bem-sucedida, esta droga pode preencher uma enorme lacuna no tratamento e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.<\/p>\n\n\n\n<p><strong>O quadro geral<\/strong>:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>O Troriluzole mostrou uma redu\u00e7\u00e3o de 50% a 70% na progress\u00e3o da doen\u00e7a, de acordo com o estudo de tr\u00eas anos da Biohaven.<\/li>\n\n\n\n<li>A FDA havia rejeitado o pedido anterior da empresa devido a um estudo que falhou em mostrar efic\u00e1cia ap\u00f3s 48 semanas.<\/li>\n\n\n\n<li>Especialistas destacam que este \u00e9 um avan\u00e7o importante, pois a nova evid\u00eancia baseia-se em um per\u00edodo mais longo e no uso de dados do mundo real.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Mais de um ano ap\u00f3s a rejei\u00e7\u00e3o do FDA, a Biohaven informa sucesso em estudo fundamental sobre doen\u00e7a muscular<\/h2>\n\n\n\n<p><strong>Lei Lei Wu<\/strong><br>Rep\u00f3rter<\/p>\n\n\n\n<p>A Biohaven est\u00e1 buscando reverter o destino de seu medicamento experimental problem\u00e1tico, o tr\u00f3riluzol, para a ataxia espinocerebelar \u2014 uma doen\u00e7a muscular degenerativa \u2014 utilizando novos resultados de ensaios cl\u00ednicos que sugerem que o tratamento pode reduzir significativamente a progress\u00e3o da doen\u00e7a em compara\u00e7\u00e3o com popula\u00e7\u00f5es de grupo controle .<\/p>\n\n\n\n<p>A empresa de biotecnologia <a href=\"https:\/\/archive.ph\/o\/lkPTY\/https:\/\/www.prnewswire.com\/news-releases\/biohaven-achieves-positive-topline-results-in-pivotal-study-of-troriluzole-in-spinocerebellar-ataxia-sca-302255056.html\" title=\"\">anunciou nesta segunda-feira<\/a> (23\/9) que o tr\u00f3riluzol reduziu a progress\u00e3o da doen\u00e7a em 50% em compara\u00e7\u00e3o com um grupo de controle externo dos EUA e em 70% em compara\u00e7\u00e3o com um grupo de controle externo da UE, ap\u00f3s tr\u00eas anos de tratamento. A Biohaven planeja retornar ao FDA com um novo pedido de autoriza\u00e7\u00e3o para comercializa\u00e7\u00e3o  do medicamento no quarto trimestre deste ano; mais de um ano ap\u00f3s o FDA <a href=\"https:\/\/archive.ph\/o\/lkPTY\/https:\/\/endpts.com\/fda-hands-biohavens-ataxia-program-a-refuse-to-file-letter-shares-drop\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">ter recusado revisar<\/a> a solicita\u00e7\u00e3o da empresa com base em um estudo que falhou ao comparar pacientes que receberam o medicamento com aqueles que receberam placebo em 48 semanas.<\/p>\n\n\n\n<p>Em uma entrevista para o <strong>Endpoints News<\/strong>, o CEO da Biohaven, Vlad Coric, destacou a import\u00e2ncia de usar evid\u00eancias do mundo real no ensaio cl\u00ednico, afirmando que seria &#8220;virtualmente imposs\u00edvel&#8221; conduzir um estudo controlado por placebo por tr\u00eas anos. Ele tamb\u00e9m acrescentou que &#8220;o rigor ainda est\u00e1 presente&#8221; com a quantidade de controles, incluindo medidas gen\u00e9ticas, utilizadas para comparar os pacientes que receberam o medicamento com as popula\u00e7\u00f5es externas.<\/p>\n\n\n\n<p>&#8220;Se voc\u00ea n\u00e3o tem uma ferramenta como esta, pode perder algo com um grande efeito terap\u00eautico, como demonstramos aqui&#8221;, disse ele.<\/p>\n\n\n\n<p>Muitos ensaios cl\u00ednicos fundamentais para doen\u00e7as raras medem seus desfechos prim\u00e1rios mais cedo, como em cerca de um ano, mas o grupo experimental no estudo da Biohaven recebeu o medicamento por tr\u00eas anos, primeiro como parte do estudo que falhou e depois como parte de uma extens\u00e3o aberta.<\/p>\n\n\n\n<p>&#8220;Quem realiza um ensaio que dura tanto tempo? \u00c9 algo praticamente in\u00e9dito, e os pacientes continuaram vindo de todo o pa\u00eds para participar do estudo, porque est\u00e3o notando a diferen\u00e7a e querem continuar&#8221;, disse Coric em uma liga\u00e7\u00e3o para investidores na manh\u00e3 de segunda-feira.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\"><strong>Jeremy Schmahmann<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p>&#8220;Para realmente mudar a progress\u00e3o da doen\u00e7a, \u00e9 necess\u00e1rio observar um per\u00edodo mais longo&#8221;, disse <strong>Jeremy Schmahmann<\/strong>, do Massachusetts General Hospital, um dos investigadores do estudo, ao <strong>Endpoints News<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p>O tr\u00f3riluzol \u00e9 um pr\u00f3-f\u00e1rmaco do riluzol, um tratamento para a doen\u00e7a neurodegenerativa esclerose lateral amiotr\u00f3fica (ELA). A ataxia espinocerebelar \u00e9 outra doen\u00e7a neurodegenerativa na qual as pessoas perdem gradualmente a capacidade de controlar os movimentos musculares volunt\u00e1rios, tornando dif\u00edcil equilibrar-se, caminhar e falar. Atualmente, n\u00e3o existem tratamentos aprovados pelo FDA para a doen\u00e7a.<\/p>\n\n\n\n<p>A Biohaven afirmou que o medicamento oral de dose \u00fanica di\u00e1ria atingiu o desfecho prim\u00e1rio em todos os gen\u00f3tipos de SCA inclu\u00eddos no estudo e mostrou superioridade estatisticamente significativa ap\u00f3s um e dois anos, em compara\u00e7\u00e3o com os grupos de controle externo. O tr\u00f3riluzol atingiu signific\u00e2ncia estat\u00edstica em nove dos desfechos do estudo, de acordo com o comunicado de imprensa da empresa.<\/p>\n\n\n\n<p>A progress\u00e3o da doen\u00e7a foi medida utilizando uma escala de pontua\u00e7\u00e3o de movimento funcional chamada f-SARA.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\"><strong>O primeiro sinal<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p>Coric e Schmahmann notaram, em uma entrevista conjunta, que, desde o in\u00edcio, um indicador chave para eles de que o medicamento estava funcionando foi ap\u00f3s um curto estudo de oito semanas. Schmahmann disse que os pacientes que foram retirados do medicamento no final do estudo &#8220;clamaram para voltar a us\u00e1-lo.&#8221;<\/p>\n\n\n\n<p>&#8220;Quando as pessoas foram colocadas de volta [no tr\u00f3riluzol], a restabiliza\u00e7\u00e3o, foi como uma experi\u00eancia de retirada randomizada que gerou dados, quando ouvimos do Dr. Schmahmann e outros sobre suas observa\u00e7\u00f5es&#8221;, disse Coric. &#8220;Ent\u00e3o tivemos que realizar outro estudo.&#8221;<\/p>\n\n\n\n<p>No entanto, o tr\u00f3riluzol <a href=\"https:\/\/archive.ph\/o\/lkPTY\/https:\/\/endpts.com\/fresh-off-11-6b-sale-to-pfizer-new-biohaven-hits-phase-iii-setback-just-weeks-after-vlad-coric-chalked-up-promise\/\" title=\"\">falhou em superar o placebo<\/a> no estudo randomizado de Fase 3 com 213 pacientes em 48 semanas, marcando outro rev\u00e9s para o medicamento, que anteriormente falhara em estudos para Alzheimer e ansiedade. Ap\u00f3s isso, analistas de Wall Street que acompanhavam a empresa e a pr\u00f3pria Biohaven n\u00e3o destacaram muito o programa, focando em outros programas do pipeline, incluindo um ativo de doen\u00e7a autoimune em fase inicial.<\/p>\n\n\n\n<p>&#8220;Ap\u00f3s a recusa de aprova\u00e7\u00e3o no ver\u00e3o passado para o tr\u00f3riluzol na SCA, os investidores praticamente desistiram. Mal sab\u00edamos que a Biohaven tinha concordado com um novo desenho de estudo com o FDA&#8221;, escreveu o analista Tyler Van Buren, da TD Cowen, em uma nota na segunda-feira, dizendo que o medicamento poderia se transformar em uma &#8220;oportunidade de v\u00e1rios bilh\u00f5es de d\u00f3lares&#8221;.<\/p>\n\n\n\n<p>As a\u00e7\u00f5es da Biohaven (<a href=\"https:\/\/archive.ph\/o\/lkPTY\/https:\/\/finance.yahoo.com\/q?s=BHVN\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">$BHVN<\/a>) subiram 10% na segunda-feira.<\/p>\n\n\n\n<p>&#8220;Eu estava na reuni\u00e3o com o FDA quando eles se recusaram a ouvir, e os l\u00edderes de associa\u00e7\u00f5es de pacientes que estavam presentes ficaram desolados, em l\u00e1grimas, no final daquela reuni\u00e3o&#8221;, disse Schmahmann. &#8220;N\u00e3o somos movidos por esperan\u00e7a ou cren\u00e7a. Somos movidos pelos dados. E embora voc\u00ea deseje desesperadamente tratamentos, e tenhamos tentado outros no passado que n\u00e3o funcionaram\u2026 \u00e9 isso que impulsiona nossa resposta de estarmos empolgados com o que aconteceu \u2014 que agora h\u00e1 evid\u00eancias de que o medicamento retarda a progress\u00e3o da doen\u00e7a.&#8221;<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<p>Fonte: <a href=\"https:\/\/archive.ph\/lkPTY#selection-613.0-739.528\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">EndpointsNews<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"has-accent-2-background-color has-background\"><strong>Nota de Transpar\u00eancia<\/strong>:<em> Este post foi inicialmente gerado com o aux\u00edlio de tecnologias avan\u00e7adas de Intelig\u00eancia Artificial (IA), visando otimizar o processo de pesquisa e escrita. No entanto, \u00e9 importante destacar que todo o conte\u00fado foi rigorosamente revisado e editado pelo autor deste blog. Nosso compromisso com a precis\u00e3o e a qualidade da informa\u00e7\u00e3o permanece inabal\u00e1vel, e a supervis\u00e3o humana qualificada \u00e9 uma parte essencial desse processo. A utiliza\u00e7\u00e3o da IA \u00e9 parte do nosso esfor\u00e7o cont\u00ednuo para trazer informa\u00e7\u00f5es atualizadas e relevantes, sempre alinhadas com os mais altos padr\u00f5es \u00e9ticos e cient\u00edficos.<\/em><\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Medicamento experimental da Biohaven, tr\u00f3riluzol, demonstra potencial em reduzir a progress\u00e3o da ataxia espinocerebelar em at\u00e9 70%, segundo novos estudos cl\u00ednicos.<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":47871,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[92],"tags":[],"class_list":["post-48915","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-noticias","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/tubos-de-ensaio.png",1024,1024,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/tubos-de-ensaio.png",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:300\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/tubos-de-ensaio.png",300,300,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:768\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/tubos-de-ensaio.png",768,768,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/tubos-de-ensaio.png",1024,1024,false],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/tubos-de-ensaio.png",1024,1024,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/tubos-de-ensaio.png",1024,1024,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/tubos-de-ensaio.png",1024,1024,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":0,"uagb_excerpt":"Medicamento experimental da Biohaven, tr\u00f3riluzol, demonstra potencial em reduzir a progress\u00e3o da ataxia espinocerebelar em at\u00e9 70%, segundo novos estudos cl\u00ednicos.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/48915","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=48915"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/48915\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":48918,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/48915\/revisions\/48918"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/47871"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=48915"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=48915"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=48915"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}