{"id":48759,"date":"2024-07-08T07:22:36","date_gmt":"2024-07-08T10:22:36","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=48759"},"modified":"2024-07-08T13:02:37","modified_gmt":"2024-07-08T16:02:37","slug":"elevidys-o-fantastico-e-o-autoengano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=48759","title":{"rendered":"Elevidys, o Fant\u00e1stico e o autoengano"},"content":{"rendered":"\n

A edi\u00e7\u00e3o do Fant\u00e1stico de ontem (7\/7) trouxe uma mat\u00e9ria sensacionalista<\/a> a respeito de um tratamento administrado por infus\u00e3o intravenosa e que custa aproximadamente 17 milh\u00f5es de reais por paciente. O medicamento \u00e9 envolto em graves controv\u00e8rsias, naturalmente n\u00e3o mencionadas no referido programa televisivo.<\/p>\n\n\n\n

\u00danico medicamento dispon\u00edvel para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne at\u00e9 o momento, Elevidys teve sua autoriza\u00e7\u00e3o para comercializa\u00e7\u00e3o pela Food and Drug Administration dos EUA concedida de forma no m\u00ednimo suspeita. <\/p>\n\n\n\n

Curiosamente, a mat\u00e9ria tendenciosa do Fant\u00e1stico n\u00e1o ouviu qualquer m\u00e9dico prescritor de Elevidys sobre evid\u00eancias de efic\u00e1cia do medicamento. E nem poderia, porque os efeitos (ou aus\u00eancia de efeitos) deste medicamento a m\u00e9dio e longo prazos s\u00e3o totalmente desconhecidos. Isso para mim n\u00e3o \u00e9 jornalismo, mas sensacionalismo demag\u00f3gico. Imprensa marrom. <\/p>\n\n\n\n

Mat\u00e9rias como esta do Fant\u00e1stico e decis\u00f5es a\u00e7odadas desta natureza de parte de ag\u00eancias reguladoras despertam preocupa\u00e7\u00f5es de parte de setores esclarecidos da opini\u00e3o p\u00fablica de que executivos e associa\u00e7\u00f5es de pacientes, que podem ter liga\u00e7\u00f5es com a ind\u00fastria, tornem-se influentes demais sobre os principais tomadores de decis\u00e3o, permitindo que tratamentos que podem n\u00e3o ser eficazes ou seguros entrem no mercado.<\/p>\n\n\n\n

A bem da verdade, a mat\u00e9ria do Fant\u00e1stico menciona o custo exorbitante de um medicamento cujas promessas terap\u00eauticas AT\u00c9 O MOMENTO se revelam infundadas. Mas a mim soou com uma nota de p\u00e9 de p\u00e1gina em uma mat\u00e9ria melodram\u00e1tica de quinta categoria que busca causar como\u00e7\u00e3o p\u00fablica. <\/p>\n\n\n\n

Est\u00e1 a\u00ed mais um abacaxi para a ANVISA e a Conitec descascarem. <\/p>\n\n\n\n

Raz\u00f5es para preocupa\u00e7\u00e3o<\/h2>\n\n\n\n

Em junho passado, a FDA aprovou o tratamento de terapia gen\u00e9tica da Sarepta Therapeutics para uso em pacientes com quatro anos ou mais com distrofia muscular de Duchenne. No entanto, a decis\u00e3o ignorou a recomenda\u00e7\u00e3o de v\u00e1rios membros da equipe da ag\u00eancia, que afirmaram haver “incerteza significativa quanto aos benef\u00edcios do tratamento.”<\/p>\n\n\n\n

A decis\u00e3o monocr\u00e1tica e arriscada sobre a aprova\u00e7\u00e3o foi iniciativa unilateral e individual do todo poderoso diretor do Centro de Avalia\u00e7\u00e3o e Pesquisa Biol\u00f3gica da FDA, Peter Marks. <\/p>\n\n\n\n

A distrofia muscular de Duchenne \u00e9 uma condi\u00e7\u00e3o que causa fraqueza muscular progressiva e pode levar os pacientes a n\u00e3o conseguirem andar quando chegam \u00e0 adolesc\u00eancia. Atualmente, n\u00e3o h\u00e1 cura para a condi\u00e7\u00e3o e os tratamentos, que geralmente consistem em medicamentos esteroides e fisioterapia, s\u00e3o limitados.<\/p>\n\n\n\n

No ano passado, a FDA j\u00e1 havia concedido aprova\u00e7\u00e3o acelerada<\/em> para a terapia gen\u00e9tica da Sarepta, para tratar a distrofia muscular de Duchenne em crian\u00e7as de quatro e cinco anos com uma determinada muta\u00e7\u00e3o confirmada em um gene chamado DMD. <\/p>\n\n\n\n

Em junho deste ano, a FDA anunciou que deu aprova\u00e7\u00e3o tradicional para o Elevidys para pacientes ambulat\u00f3rios (com capacidade de andar) com quatro anos ou mais com uma muta\u00e7\u00e3o confirmada no gene DMD.<\/p>\n\n\n\n

Em outubro do ano passado, a Sarepta divulgou os resultados de um ensaio confirmat\u00f3rio mostrando que o tratamento n\u00e3o atingira seu objetivo principal<\/strong>, que era uma medida de qu\u00e3o bem os pacientes poderiam se mover. No entanto, os executivos da Sarepta disseram que o ensaio conseguiu atingir objetivos secund\u00e1rios e explorat\u00f3rios, o que, segundo eles, mostrou que o mecanismo de a\u00e7\u00e3o do tratamento funcionou e poderia retardar a progress\u00e3o da doen\u00e7a.<\/p>\n\n\n\n

Mas a equipe de revis\u00e3o cl\u00ednica e de farmacologia cl\u00ednica da FDA discordou da avalia\u00e7\u00e3o da Sarepta, segundo informou a prestigiosa STAT+. De acordo com a equipe de revis\u00e3o, o ensaio n\u00e3o confirmou o benef\u00edcio do tratamento para pacientes de quatro e cinco anos, e a empresa “n\u00e3o forneceu dados satisfat\u00f3rios para apoiar as alega\u00e7\u00f5es de efic\u00e1cia para todas as idades e para pacientes n\u00e3o ambulat\u00f3rios.”<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Apesar da conclus\u00e3o da equipe de revis\u00e3o, o autocrata Marks disse que “os dados dispon\u00edveis s\u00e3o convincentes, incluindo o benef\u00edcio positivo mostrado nos endpoints secund\u00e1rios e as evid\u00eancias explorat\u00f3rias” dos ensaios cl\u00ednicos. Ele tamb\u00e9m observou que h\u00e1 uma falta de tratamentos alternativos para a distrofia muscular de Duchenne. Como se isso fosse justificativa para aprovar uma terapia milion\u00e1ria com resultados ainda duvidosos. <\/strong><\/p>\n\n\n\n

Dois dos principais assessores de Marks tamb\u00e9m se opuseram \u00e0 sua decis\u00e3o unilateral. Em uma carta a Marks, Lola Fashoyin-Aje, diretora do Escrit\u00f3rio de Avalia\u00e7\u00e3o Cl\u00ednica, e Nicole Verdun, diretora do superescrit\u00f3rio de Produtos Terap\u00eauticos, disseram que o Elevidys falhou em dois ensaios consecutivos, controlados por placebo, em crian\u00e7as de quatro a sete anos.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Fashoyin-Aje e Verdun tamb\u00e9m observaram que n\u00e3o havia dados que mostrassem que a fun\u00e7\u00e3o muscular dos pacientes melhorara ap\u00f3s receber mais microdistrofina e que a Sarepta incluiu apenas dados de um punhado de pacientes que usavam cadeiras de rodas.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Embora Fashoyin-Aje e Verdun tenham dito que o Elevidys “pode ser eficaz” para alguns pacientes, fica dif\u00edcil determinar quais pacientes se beneficiariam. Fashoyin-Aje e Verdun disseram que teriam recomendado que a Sarepta realizasse outro ensaio cl\u00ednico, mas que isso agora era “invi\u00e1vel” devido \u00e0 decis\u00e3o de Marks de aprovar o medicamento manu militari<\/em>, ou, em bom portugu\u00eas, autoritariamente.<\/p>\n\n\n\n

Em um comunicado \u00e0 imprensa, Peter Marks, diretor do Centro de Avalia\u00e7\u00e3o e Pesquisa Biol\u00f3gica da FDA, disse que a aprova\u00e7\u00e3o atendeu a “uma necessidade m\u00e9dica urgente e n\u00e3o atendida e \u00e9 um avan\u00e7o importante no tratamento da distrofia muscular de Duchenne, uma condi\u00e7\u00e3o devastadora com op\u00e7\u00f5es de tratamento limitadas, que leva a uma deteriora\u00e7\u00e3o progressiva da sa\u00fade de um indiv\u00edduo ao longo do tempo.”<\/p>\n\n\n\n

“A expans\u00e3o \u00e9 um momento definidor para a comunidade de Duchenne,” disse Doug Ingram, CEO da Sarepta. “Hoje tamb\u00e9m \u00e9 uma ocasi\u00e3o hist\u00f3rica para a promessa da terapia gen\u00e9tica e uma vit\u00f3ria para a ci\u00eancia.”<\/p>\n\n\n\n

N\u00e3o \u00e9 a primeira vez que Marks contraria sua equipe em uma decis\u00e3o relacionada ao Elevidys. No ano passado, Marks decidiu unilateralmente dar ao Elevidys sua aprova\u00e7\u00e3o acelerada inicial para crian\u00e7as de quatro e cinco anos. Outros altos funcion\u00e1rios da FDA tamb\u00e9m contrariaram suas equipes em outras decis\u00f5es sobre medicamentos, incluindo o medicamento para Alzheimer da Biogen, Aduhelm, em 2021.<\/p>\n\n\n\n

A ex-cientista chefe da FDA, a brasileira Luciana Borio, soltou o verbo: “Eu n\u00e3o sei o que dizer. Peter Marks ridiculariza o racioc\u00ednio cient\u00edfico e os padr\u00f5es de aprova\u00e7\u00e3o que serviram bem aos pacientes durante d\u00e9cadas” E acrescentou: “Esse tipo de a\u00e7\u00e3o tamb\u00e9m promove a crescente desconfian\u00e7a em institui\u00e7\u00f5es cient\u00edficas como a FDA.”<\/p>\n\n\n\n

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Naturalmente, os pais de pacientes com a condi\u00e7\u00e3o tamb\u00e9m elogiaram a decis\u00e3o da FDA. Se a eles fosse oferecido snake oil<\/em> (literalmente, \u00f3leo de cobra) para tratar seus filhos, eles n\u00e3o hesitariam em experimentar. \u00c9 compreens\u00edvel e humano, demasiado humano. <\/p>\n\n\n\n

A express\u00e3o “snake oil” refere-se a um produto ou rem\u00e9dio que \u00e9 vendido como uma cura milagrosa, mas que na verdade \u00e9 ineficaz ou at\u00e9 mesmo uma fraude.<\/p>\n\n\n\n

“Marks demonstrou que \u00e9 capaz do tipo de flexibilidade regulat\u00f3ria necess\u00e1ria para analisar adequadamente os tratamentos em uma condi\u00e7\u00e3o como a Duchenne,” disse Jennifer Handt, cujo filho Charlie, de 6 anos, recebeu Elevidys em um ensaio cl\u00ednico. “Este novo dia para a medicina em doen\u00e7as raras exige um novo pensamento e, \u00e0s vezes, uma a\u00e7\u00e3o ousada \u2013 incluindo contrariar a equipe da divis\u00e3o.”<\/p>\n\n\n\n

O autoengano<\/h2>\n\n\n\n

Se o voluntarioso Peter Marks tem suas raz\u00f5es ainda que discut\u00edveis para monocraticamente decidir pela aprova\u00e7\u00e3o de um medicamento controverso, o mesmo n\u00e3o se pode dizer das fam\u00edlias de pacientes com distrofia muscular de Duchenne neste caso (ou pelo menos algumas delas).<\/p>\n\n\n\n

O economista Eduardo Gianetti da Fonseca publicou um livro intitulado Autoengano<\/em>, onde desvenda as origens do fen\u00f4meno.<\/p>\n\n\n\n

Para o autor, o autoengano \u00e9 um mecanismo psicol\u00f3gico pelo qual os indiv\u00edduos ignoram a verdade para manter uma percep\u00e7\u00e3o mais agrad\u00e1vel de si mesmos ou da realidade. Trata-se de uma estrat\u00e9gia de defesa mental que pode ser tanto consciente quanto inconsciente. <\/p>\n\n\n\n

O autor explora os mecanismos psicol\u00f3gicos que facilitam o autoengano, como a racionaliza\u00e7\u00e3o, a disson\u00e2ncia cognitiva e o vi\u00e9s de confirma\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n

Ele tamb\u00e9m discute como as pessoas justificam suas cren\u00e7as e a\u00e7\u00f5es autoenganosas para si mesmas e para os outros.<\/p>\n\n\n\n

Gianetti da Fonseca discute as consequ\u00eancias do autoengano, que podem variar desde danos pessoais e interpessoais at\u00e9 falhas institucionais e sociais.<\/p>\n\n\n\n

A se alastrar o autoengano suscitado por Elevidys, com os dados dispon\u00edveis at\u00e9 o momento, o governo comprar\u00e1 gato por lebre pela bagatela de 17 milh\u00f5es de reais por paciente. Aos familiares sempre restar\u00e1 a via da judicializa\u00e7\u00e3o para a aquisi\u00e7\u00e3o de snake oil high tech<\/em> (com as evid\u00eancias dispon\u00edveis at\u00e9 o momento). Eu, pelo menos, nutro a ilus\u00e3o de que este post chegar\u00e1 a quem tem poder de decidir. <\/p>\n\n\n\n

O precedente aberto por Jeff Marks \u00e9 perigos\u00edssimo e a mat\u00e9ria sensacionalista do Fant\u00e1stico poder\u00e1 causar danos importantes ao j\u00e1 combalido Er\u00e1rio p\u00fablico. <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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