Kaila Mabus, uma adolescente atl\u00e9tica da \u00e1rea de Chicago, foi para a sala de emerg\u00eancia em 2019 com insufici\u00eancia renal.<\/p>\n\n\n\n
Demorou mais um m\u00eas antes de ela ser diagnosticada com a doen\u00e7a de Castleman, um dist\u00farbio raro<\/a> que faz com que o sistema imunol\u00f3gico ataque \u00f3rg\u00e3os vitais. A Food and Drug Administration aprovou apenas um medicamento para tratar Castleman. Ele n\u00e3o ajudou Kaila. Seus pais temiam que ela pudesse morrer.<\/p>\n\n\n\n Seus m\u00e9dicos buscaram ajuda do Dr. David Fajgenbaum, um imunologista da Universidade da Pensilv\u00e2nia e tamb\u00e9m paciente de Castleman, que estuda a doen\u00e7a. Ele combinou pacientes com doen\u00e7as raras com medicamentos que j\u00e1 est\u00e3o nas farm\u00e1cias para outras condi\u00e7\u00f5es por mais de 10 anos, come\u00e7ando com ele mesmo.<\/p>\n\n\n\n \u201cH\u00e1 algo mais que podemos tentar?\u201d perguntaram os m\u00e9dicos de Kaila.<\/p>\n\n\n\n Novo banco de dados visa combinar pacientes de doen\u00e7as raras com medicamentos nas prateleiras das farm\u00e1cias<\/strong><\/p><\/blockquote><\/figure>\n\n\n\n Fajgenbaum disse que, apenas duas semanas antes, seus experimentos em laborat\u00f3rio sugeriram que o medicamento ruxolitinibe, aprovado para tratar um c\u00e2ncer sangu\u00edneo<\/a>, poderia funcionar em alguns pacientes com Castleman. Kaila come\u00e7ou a tom\u00e1-lo duas vezes ao dia, e isso a colocou em remiss\u00e3o. Kaila, agora com 18 anos, planeja estudar enfermagem na Universidade Marquette em Milwaukee no outono.<\/p>\n\n\n\n Quando Fajgenbaum foi diagnosticado com Castleman como estudante de medicina do terceiro ano, ele estava t\u00e3o doente que um padre administrou o sacramento da un\u00e7\u00e3o dos enfermos. Fajgenbaum estudou suas pr\u00f3prias amostras de sangue em busca de pistas para um medicamento que pudesse diminuir seu sistema imunol\u00f3gico e parar as reca\u00eddas. Ele descobriu que o sirolimus, um medicamento usado para prevenir que pacientes de transplante rejeitem um novo rim<\/a>, poderia manter sua doen\u00e7a sob controle. Fajgenbaum, aos 38 anos, toma o medicamento todos os dias e est\u00e1 em remiss\u00e3o h\u00e1 10 anos.<\/p>\n\n\n\n Agora, em vez de ajudar pessoas como Kaila individualmente, ele planeja combinar pacientes com medicamentos existentes em uma escala muito maior. Every Cure, uma organiza\u00e7\u00e3o sem fins lucrativos que Fajgenbaum ajudou a fundar em 2022, recebeu financiamento na quarta-feira que pode ultrapassar $48 milh\u00f5es da ag\u00eancia federal Advanced Research Projects Agency for Health. Fajgenbaum e sua equipe v\u00e3o gastar o dinheiro para construir um banco de dados de reposicionamento de medicamentos e algoritmos que pacientes, m\u00e9dicos e pesquisadores possam usar para encontrar medicamentos para doen\u00e7as n\u00e3o tratadas.<\/p>\n\n\n\n Existem mais de 10.000 doen\u00e7as raras conhecidas e a maioria n\u00e3o tem um medicamento aprovado para trat\u00e1-las. A FDA disse que aprovou mais de 19.000 medicamentos prescritos.<\/p>\n\n\n\n A no\u00e7\u00e3o de encontrar novos usos para medicamentos existentes existe h\u00e1 muito tempo. Uma vez que a FDA aprova um medicamento, os m\u00e9dicos podem prescrev\u00ea-lo off-label para pacientes com outras condi\u00e7\u00f5es que eles acham que ajudar\u00e1. Ozempic, originalmente aprovado para pessoas com diabetes tipo 2<\/a>, agora \u00e9 usado por milh\u00f5es de pessoas sem a doen\u00e7a para perda de peso<\/a>.<\/p>\n\n\n\n Os Institutos Nacionais de Sa\u00fade (NIH) e institui\u00e7\u00f5es de pesquisa investiram ao longo dos anos no reposicionamento de medicamentos, esperando que fosse mais r\u00e1pido e menos custoso encontrar novos usos para medicamentos que j\u00e1 chegaram ao mercado, um processo que pode levar mais de uma d\u00e9cada e custar $2 bilh\u00f5es. Mas combinar tratamentos aprovados com necessidades n\u00e3o atendidas de forma sistem\u00e1tica tem sido dif\u00edcil.<\/p>\n\n\n\n O banco de dados da Every Cure usar\u00e1 intelig\u00eancia artificial<\/a> para classificar os medicamentos aprovados pela FDA que t\u00eam mais chances de funcionar contra cada doen\u00e7a conhecida. As classifica\u00e7\u00f5es ser\u00e3o baseadas no que Fajgenbaum chama de \u201co conhecimento biom\u00e9dico mundial\u201d: estudos, relat\u00f3rios de casos, dados de ensaios cl\u00ednicos, registros de sa\u00fade e relat\u00f3rios de eventos adversos que cont\u00eam pistas tentadoras que n\u00e3o foram sistematicamente exploradas para ajudar muitos pacientes.<\/p>\n\n\n\n Every Cure tamb\u00e9m usar\u00e1 o dinheiro para identificar e avan\u00e7ar pelo menos 25 tratamentos potenciais para ensaios cl\u00ednicos<\/a> ou para reunir dados suficientes para<\/p>\n\n\n\n convencer os m\u00e9dicos a prescrev\u00ea-los aos pacientes.<\/p>\n\n\n\n \u201cNosso objetivo final n\u00e3o \u00e9 a aprova\u00e7\u00e3o da FDA. Nosso objetivo final \u00e9 dar aos pacientes o m\u00e1ximo acesso aos medicamentos\u201d, disse Tracey Sikora, cofundadora da Every Cure.<\/p>\n\n\n\n As empresas farmac\u00eauticas \u00e0s vezes procuram por doen\u00e7as adicionais que seus medicamentos aprovados possam tratar, mas geralmente perdem o interesse \u00e0 medida que as expira\u00e7\u00f5es de patentes reduzem a perspectiva de lucros. E evid\u00eancias promissoras de que alguns medicamentos podem ter usos mais amplos muitas vezes ficam esquecidas em artigos acad\u00eamicos.<\/p>\n\n\n\n Criar pontua\u00e7\u00f5es que classifiquem cada medicamento aprovado contra cada doen\u00e7a conhecida \u00e9 uma maneira diferente de olhar para um problema antigo, diz Matt Might, diretor do Hugh Kaul Precision Medicine Institute na Universidade do Alabama em Birmingham.<\/p>\n\n\n\n \u201cH\u00e1 medicamentos \u00e0 vista que v\u00e3o ajudar os pacientes agora\u201d, disse Might, que est\u00e1 trabalhando com a Every Cure no projeto.<\/p>\n\n\n\n Levar\u00e1 cerca de dois anos para construir o banco de dados e publicar as pontua\u00e7\u00f5es, diz Fajgenbaum. Enquanto isso, Every Cure continuar\u00e1 fazendo combina\u00e7\u00f5es. A organiza\u00e7\u00e3o est\u00e1 solicitando mais ideias de m\u00e9dicos e pacientes como Kaila.<\/p>\n\n\n\n \u201cPara os pr\u00f3ximos pacientes\u201d, disse ele, \u201cespero que n\u00e3o tenhamos que contar com a sorte.\u201d<\/p>\n\n\n\n
\n\n\n\n