{"id":48487,"date":"2024-02-27T17:17:50","date_gmt":"2024-02-27T20:17:50","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=48487"},"modified":"2026-02-18T12:34:12","modified_gmt":"2026-02-18T15:34:12","slug":"elevidys-fda-abriu-excecao-para-terapia-genica-em-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=48487","title":{"rendered":"Elevidys\u00ae: FDA Abriu Exce\u00e7\u00e3o para Terapia G\u00eanica em Duchenne"},"content":{"rendered":"\n<p>\ud83c\udfaf A FDA aprovou de forma acelerada a terapia g\u00eanica Elevidys\u00ae da Sarepta para Duchenne, mas o caso \u00e9 considerado excepcional pelo diretor do CBER, Peter Marks.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Por que isso importa:<\/strong> Esta decis\u00e3o destaca a complexidade e a controv\u00e9rsia em torno das aprova\u00e7\u00f5es de terapias g\u00eanicas, al\u00e9m da influ\u00eancia do ativismo de pacientes nas decis\u00f5es regulat\u00f3rias.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p>\ud83e\udde0 <strong>O que est\u00e1 acontecendo:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A aprova\u00e7\u00e3o foi limitada a meninos de quatro e cinco anos, baseada em v\u00eddeos e depoimentos de familiares, apesar das recomenda\u00e7\u00f5es contr\u00e1rias dos revisores da FDA.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Nas Entrelinhas:<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Documentos internos revelam a influ\u00eancia das associa\u00e7\u00f5es de pacientes na decis\u00e3o de Marks e a poss\u00edvel expans\u00e3o da faixa et\u00e1ria eleg\u00edvel para a terapia.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p>\ud83c\udfc3 <strong>Resumindo:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A decis\u00e3o de Marks sobre a Elevidys\u00ae reflete um movimento em dire\u00e7\u00e3o a uma maior incorpora\u00e7\u00e3o da perspectiva dos pacientes nas avalia\u00e7\u00f5es da FDA.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p>\ud83d\uddbc\ufe0f <strong>O quadro geral:<\/strong> A FDA sinaliza um esfor\u00e7o para trabalhar mais de perto com associa\u00e7\u00f5es de pacientes, potencialmente ajustando futuras aprova\u00e7\u00f5es de terapias baseadas em uma compreens\u00e3o mais profunda das experi\u00eancias dos pacientes e suas fam\u00edlias.<\/p>\n\n\n\n<p>\ud83d\udcad <strong>Nossa opini\u00e3o<\/strong> A abordagem da FDA reflete um equil\u00edbrio delicado entre evid\u00eancia cient\u00edfica e a voz dos pacientes, ressaltando a import\u00e2ncia da empatia no processo regulat\u00f3rio.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\"><a href=\"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/entre-ciencia-e-advocacy-a-jornada-do-elevidys-duchenne-ate-a-aprovacao\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">Clique aqui para saber mais<\/a><\/h3>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>FDA abriu exce\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria para aprovar Elevidys, terapia g\u00eanica para Duchenne, apesar de dados limitados de efic\u00e1cia em meninos mais novos.<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":47367,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[267,92],"tags":[],"class_list":["post-48487","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-arquivos-de-transicao","category-noticias","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",850,478,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:169\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",300,169,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:432\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",768,432,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",850,478,false],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",850,478,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",850,478,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/sarepta-building.png",850,478,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio 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