<\/p>\n\n\n\n
A Ag\u00eancia Reguladora de Medicamentos e Produtos para a Sa\u00fade (MHRA) do Reino Unido deu um grande passo na luta contra a anemia falciforme, uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara e severa, com a autoriza\u00e7\u00e3o condicional da primeira terapia g\u00eanica mundial para trat\u00e1-la: Casgevy\u00ae.((No Brasil, ela n\u00e3o \u00e9 considerada doen\u00e7a rara))<\/p>\n\n\n\n
Esta terapia, desenvolvida pelas empresas Vertex e CRISPR Therapeutics, utiliza a inovadora t\u00e9cnica CRISPR\/Cas9. Esta tecnologia permite edi\u00e7\u00f5es precisas no DNA, buscando corrigir a causa subjacente da anemia falciforme. <\/p>\n\n\n\n
A autoriza\u00e7\u00e3o condicional \u00e9 uma medida especial, aplicada quando os benef\u00edcios imediatos da terapia superam os riscos potenciais, ainda que mais estudos estejam pendentes.<\/p>\n\n\n\n
A Casgevy\u00ae \u00e9 indicada para pacientes acima de 12 anos que sofrem de crises vaso-oclusivas frequentes \u2013 epis\u00f3dios dolorosos devido ao entupimento dos vasos sangu\u00edneos \u2013 e que seriam candidatos ao transplante de medula \u00f3ssea, mas sem um doador compat\u00edvel dispon\u00edvel. <\/p>\n\n\n\n
Al\u00e9m disso, a mesma terapia tamb\u00e9m foi aprovada para pacientes com talassemia beta, outra doen\u00e7a heredit\u00e1ria, que dependem de transfus\u00f5es de sangue.<\/p>\n\n\n\n
Nos ensaios cl\u00ednicos realizados pela Vertex, a terapia mostrou resultados promissores, liberando pacientes de crises vaso-oclusivas graves e da necessidade de transfus\u00f5es sangu\u00edneas por um per\u00edodo de 12 meses consecutivos. A expectativa \u00e9 que estes benef\u00edcios se mantenham ao longo da vida.<\/p>\n\n\n\n
Enquanto a Vertex trabalha com as autoridades de sa\u00fade para facilitar o acesso dos pacientes eleg\u00edveis, a terapia tamb\u00e9m est\u00e1 sob an\u00e1lise da FDA, a ag\u00eancia reguladora de f\u00e1rmacos e alimentos dos Estados Unidos. Uma decis\u00e3o por parte da FDA \u00e9 esperada para dezembro deste ano.<\/p>\n\n\n\n
A Ag\u00eancia Reguladora de Medicamentos e Produtos para a Sa\u00fade (MHRA) do Reino Unido deu um grande passo na luta contra a anemia falciforme, uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara e severa, com a autoriza\u00e7\u00e3o condicional da primeira terapia g\u00eanica mundial para trat\u00e1-la<\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":47901,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[195],"tags":[],"class_list":["post-47900","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-minhas-traducoes","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/anemia-falciforme.png",1024,1024,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/anemia-falciforme.png",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:300\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/anemia-falciforme.png",300,300,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:768\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/anemia-falciforme.png",768,768,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/anemia-falciforme.png",1024,1024,false],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/anemia-falciforme.png",1024,1024,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/anemia-falciforme.png",1024,1024,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2023\/12\/anemia-falciforme.png",1024,1024,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":0,"uagb_excerpt":"A Ag\u00eancia Reguladora de Medicamentos e Produtos para a Sa\u00fade (MHRA) do Reino Unido deu um grande passo na luta contra a anemia falciforme, uma doen\u00e7a gen\u00e9tica rara e severa, com a autoriza\u00e7\u00e3o condicional da primeira terapia g\u00eanica mundial para trat\u00e1-la","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/47900","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=47900"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/47900\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":47910,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/47900\/revisions\/47910"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/47901"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=47900"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=47900"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=47900"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}