{"id":47552,"date":"2023-11-04T15:01:15","date_gmt":"2023-11-04T18:01:15","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=47552"},"modified":"2026-02-18T12:29:48","modified_gmt":"2026-02-18T15:29:48","slug":"impacto-economico-de-doenca-rara-e-em-media-de-r-570-mil-ano","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=47552","title":{"rendered":"Impacto econ\u00f4mico de doen\u00e7a rara \u00e9, em m\u00e9dia, de R$ 570 mil\/ano"},"content":{"rendered":"\n

O impacto econ\u00f3mico de 23 doen\u00e7as raras em pacientes na Fran\u00e7a, Alemanha e It\u00e1lia \u00e9 em m\u00e9dia de 570 mil reais por paciente\/ano, de acordo com um novo relat\u00f3rio da Chiesi e IQVIA<\/a> . Juntas, essas condi\u00e7\u00f5es afetam aproximadamente 227 mil pessoas nos tr\u00eas pa\u00edses. Os autores estimam que, sem quaisquer op\u00e7\u00f5es de tratamento dispon\u00edveis, a carga global por paciente\/ano aumentaria em 28% entre as 23 doen\u00e7as.
 
Os custos indiretos representaram, em m\u00e9dia, 29% da carga total em doen\u00e7as raras quando o tratamento est\u00e1 dispon\u00edvel, aumentando para uma m\u00e9dia de 45% quando nenhum tratamento est\u00e1 dispon\u00edvel. A maioria desses custos indiretos (por exemplo, sobrecarga do cuidador, mudan\u00e7as domiciliares, tratamentos secund\u00e1rios, viagens e acomoda\u00e7\u00e3o) \u00e9 bancada<\/em> de forma significativa pelas fam\u00edlias.
 
Nas doen\u00e7as metab\u00f3licas, a carga de custos aumentou em 77,6% sem tratamento, impulsionada principalmente pela redu\u00e7\u00e3o da expectativa de vida sem terapias de reposi\u00e7\u00e3o enzim\u00e1tica e pela potencial necessidade de cuidados 24 horas por dia, sete dias por semana em servi\u00e7os de sa\u00fade mental para pacientes com fenilceton\u00faria. <\/p>\n\n\n\n

A carga de doen\u00e7a hematol\u00f3gica aumentou em 24,7% sem tratamento, porque os pacientes necessitariam de cuidados adicionais e perderiam mais dias de trabalho. Para os dist\u00farbios imunol\u00f3gicos, a carga aumentou em 81,4% sem tratamento devido \u00e0s perdas de produtividade. <\/p>\n\n\n

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Reprodu\u00e7\u00e3o<\/figcaption><\/figure>\n<\/div>\n\n\n

No caso das doen\u00e7as cong\u00eanitas, a carga aumentou em apenas 3,7% sem terapia, pois atualmente n\u00e3o h\u00e1 op\u00e7\u00f5es de tratamento modificador da doen\u00e7a. Nas doen\u00e7as neurol\u00f3gicas, a carga aumentou 6,5% sem tratamento, porque os pacientes provavelmente experimentar\u00e3o neurodegenera\u00e7\u00e3o acelerada que requer mais visitas de profissionais de sa\u00fade e hospitaliza\u00e7\u00f5es.
 
Os autores v\u00eaem “uma necessidade de ter em conta um certo grau de flexibilidade na avalia\u00e7\u00e3o dos medicamentos \u00f3rf\u00e3os, porque muitas avalia\u00e7\u00f5es nacionais s\u00e3o concebidas para analisar a rela\u00e7\u00e3o custo-efetividade sem ter suficientemente em conta a raridade e a necessidade de flexibiliza\u00e7\u00e3o na produ\u00e7\u00e3o de evid\u00eancias antes e depois da autoriza\u00e7\u00e3o de comercializa\u00e7\u00e3o dada ao medicamento. <\/p>\n\n\n\n

Embora j\u00e1 exista alguma flexibilidade, h\u00e1 muito a melhorar, al\u00e9m de alinhar a forma como a avalia\u00e7\u00e3o qualitativa e a incerteza relacionadas com os medicamentos \u00f3rf\u00e3os s\u00e3o consideradas. <\/p>\n\n\n\n

O envolvimento do paciente na tomada de decis\u00f5es, no entanto, continua sendo uma grande necessidade n\u00e3o atendida.
 
O relat\u00f3rio faz quatro recomenda\u00e7\u00f5es fundamentais:<\/p>\n\n\n\n

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  • Um novo comprometimento com a colabora\u00e7\u00e3o e coordena\u00e7\u00e3o que melhorar\u00e3o a pesquisa e a inova\u00e7\u00e3o, reunindo conhecimentos multidisciplinares para alavancar os avan\u00e7os na tecnologia em toda a sua extens\u00e3o.<\/li>\n\n\n\n
  • Reafirmar a import\u00e2ncia fundamental da voz dos pacientes e cuidadores, colocando sua experi\u00eancia de diagn\u00f3stico, acesso ao tratamento e cuidados cont\u00ednuos no centro da tomada de decis\u00f5es e garantir que suas opini\u00f5es sejam ouvidas e representadas em todas as oportunidades e discuss\u00f5es.<\/li>\n\n\n\n
  • Reformular estruturas para diagn\u00f3sticos anteriores e expandidos e aumentar o investimento no desenvolvimento de medicamentos \u00f3rf\u00e3os na Europa.<\/li>\n\n\n\n
  • Reenquadrar a conversa sobre doen\u00e7as raras com uma lente de equidade em sa\u00fade, colocando os pacientes e cuidadores firmemente no centro de todas as discuss\u00f5es.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n
    \n\n\n\n

    Neil Grubert \u00e9 especialista em acesso ao mercado farmac\u00eautico com mais de 30 anos de experi\u00eancia no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele \u00e9 autor de mais de 150 relat\u00f3rios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, v\u00e1rias \u00e1reas terap\u00eauticas e v\u00e1rios problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes det\u00e9m direitos exclusivos de reprodu\u00e7\u00e3o dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. <\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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