{"id":47366,"date":"2023-10-31T13:05:40","date_gmt":"2023-10-31T16:05:40","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=47366"},"modified":"2026-02-18T12:27:00","modified_gmt":"2026-02-18T15:27:00","slug":"duchenne-medicamento-da-sarepta-fracassa-em-teste-relevante","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=47366","title":{"rendered":"Duchenne: Terapia g\u00eanica da Sarepta fracassa em teste relevante"},"content":{"rendered":"\n<p><strong>O que h\u00e1 de novo<\/strong>: Uma falha crucial no ensaio confirmat\u00f3rio da Sarepta e Roche levanta obst\u00e1culos complexos para a pol\u00eamica terapia g\u00eanica para Distrofia Muscular de Duchenne: Elevidys\u00ae. \ud83e\uddea<\/p>\n\n\n\n<p><strong>Por que isso importa<\/strong>: O rev\u00e9s no estudo da Fase III EMBARK desafia a jornada para converter a aprova\u00e7\u00e3o acelerada do medicamento em uma libera\u00e7\u00e3o completa, potencialmente atrasando um acesso mais amplo \u00e0 terapia para pacientes com Duchenne. \ud83d\udea7<\/p>\n\n\n\n<p><strong>O quadro geral:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Apesar de uma melhoria de 2,6 pontos na mobilidade funcional vista nos receptores de Elevidys em compara\u00e7\u00e3o com uma melhoria de 1,9 pontos no grupo placebo, a diferen\u00e7a n\u00e3o foi estatisticamente significativa, marcando um valor-p de 0,24 \ud83d\udcca<\/li>\n\n\n\n<li>No entanto, os desfechos secund\u00e1rios alcan\u00e7aram signific\u00e2ncia estat\u00edstica, demonstrando melhoria nas capacidades de ficar de p\u00e9 e andar em meninos afetados por Duchenne. \ud83d\udeb6<\/li>\n\n\n\n<li>A aprova\u00e7\u00e3o acelerada anterior (fast track) de Elevidys pela FDA, ap\u00f3s uma vota\u00e7\u00e3o apertada e uma anula\u00e7\u00e3o, agora lan\u00e7a d\u00favidas sobre o rigor e a flexibilidade da avalia\u00e7\u00e3o da FDA para futuras terapias gen\u00e9ticas para doen\u00e7as raras. \ud83c\udfdb\ufe0f<\/li>\n<\/ul>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Uma falha crucial no ensaio confirmat\u00f3rio da Sarepta levanta obst\u00e1culos complexos para a pol\u00eamica terapia g\u00eanica para Distrofia Muscular de Duchenne: Elevidys\u00ae. 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