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O Instituto de Revis\u00e3o Cl\u00ednica e Econ\u00f4mica (ICER) dos EUA continua a ver novas terapias gen\u00e9ticas com pre\u00e7os multimilion\u00e1rios justificados, com o grupo de avalia\u00e7\u00e3o terceirizado sugerindo que o atidarsagene autotemcel (arsa-cel) da Orchard Therapeutics Limited para leucodistrofia metacrom\u00e1tica (MLD ) poderia ser rent\u00e1vel a um pre\u00e7o de at\u00e9 4 milh\u00f5es de d\u00f3lares por tratamento.<\/p>\n\n\n\n
O F\u00f3rum de Avalia\u00e7\u00e3o de Tecnologia da Calif\u00f3rnia (CTAF) do ICER considerou o tratamento durante uma reuni\u00e3o p\u00fablica em 29 de setembro. O relat\u00f3rio preliminar do ICER sobre a terapia sugere que esta poderia ser considerada rent\u00e1vel a um pre\u00e7o que varia entre 2,3 milh\u00f5es de d\u00f3lares e 3,9 milh\u00f5es de d\u00f3lares, dependendo da durabilidade dos seus efeitos.<\/p>\n\n\n\n O Institute for Clinical and Economic Review continua a atribuir valores elevados a novas terapias gen\u00e9ticas, sugerindo que o \u201carsa-cel\u201d pendente de Orchard para MLD poderia ser custoefetivo a um pre\u00e7o t\u00e3o elevado como 4 milh\u00f5es de d\u00f3lares por tratamento.<\/strong><\/p><\/blockquote><\/figure>\n\n\n\n Ao resumir os resultados, o presidente do ICER, Steve Pearson, utilizou n\u00fameros redondos, citando uma \u201cfaixa de refer\u00eancia de pre\u00e7os de benef\u00edcios de sa\u00fade de mais de 2 milh\u00f5es de d\u00f3lares at\u00e9 quase 4 milh\u00f5es de d\u00f3lares\u201d. Um relat\u00f3rio final do ICER \u00e9 esperado para 30 de outubro.<\/p>\n\n\n\n Arsa-cel \u00e9 aprovado na Uni\u00e3o Europ\u00e9ia como Libmeldy\u00ae. <\/p>\n\n\n\n A terapia poder\u00e1 em breve ter um novo propriet\u00e1rio: Kyowa Kirin Co., Ltd. anunciou em 5 de outubro que est\u00e1 adquirindo a Orchard.<\/p>\n\n\n\n O c\u00e1lculo do valor do ICER est\u00e1 em linha com os recentes pre\u00e7os de lan\u00e7amento de terapias gen\u00e9ticas recentemente aprovadas nos EUA \u2013 e continua a mostrar que o campo emergente \u00e9 um raro exemplo em que as avalia\u00e7\u00f5es do ICER tendem a corresponder aos pre\u00e7os de lan\u00e7amento definidos pelos patrocinadores.<\/p>\n\n\n\n Neste caso, o ICER est\u00e1 a rever uma terapia que j\u00e1 foi submetida a avalia\u00e7\u00f5es de custo-efic\u00e1cia na Europa. L\u00e1, a empresa encontrou resist\u00eancia a um pre\u00e7o de tabela de quase US$ 4 milh\u00f5es \u2013 mas parece estar ganhando cobertura bem acima da marca de um milh\u00e3o de d\u00f3lares por tratamento. <\/p>\n\n\n\n A revis\u00e3o do ICER analisou especificamente uma avalia\u00e7\u00e3o tecnol\u00f3gica em sa\u00fade (ATS) anterior realizada pela FINOSE (representando a Finl\u00e2ndia, a Su\u00e9cia e a Noruega), que concluiu que mais informa\u00e7\u00f5es sobre a durabilidade dos benef\u00edcios do tratamento s\u00e3o fundamentais para calcular uma proposta de valor apropriada para a terapia.<\/p>\n\n\n\n \u201cH\u00e1 uma incerteza significativa relacionada aos efeitos a longo prazo do tratamento com Libmeldy\u00ae\u201d, disse FINOSE. \u201cEsta incerteza poderia ser mitigada atrav\u00e9s da coleta de dados do mundo real sobre a sobreviv\u00eancia real e o desempenho motor e cognitivo dos pacientes tratados com Libmeldy. Como a idade de in\u00edcio dos sintomas pode variar especialmente em crian\u00e7as com DLM juvenil pr\u00e9-sintom\u00e1tica (EJ-MLD), as conclus\u00f5es sobre o efeito do tratamento devem ser obtidas somente ap\u00f3s v\u00e1rios anos do in\u00edcio previsto dos sintomas.\u201d<\/p>\n\n\n\n Parece n\u00e3o haver debate sobre o benef\u00edcio a curto prazo do tratamento. A presidente do CTAF, Rena Fox (UCSF), disse que \u201cn\u00e3o consegue imaginar outra doen\u00e7a al\u00e9m da DLM que se beneficiaria mais com a terapia gen\u00e9tica\u201d.<\/p>\n\n\n\n O relat\u00f3rio do ICER descreve as formas de in\u00edcio precoce da DLM como \u201cdevastadoras e rapidamente fatais\u201d. Portanto, \u201cembora a terapia com arsa-cel s\u00f3 tenha sido estudada em 39 crian\u00e7as em estudos de bra\u00e7o \u00fanico at\u00e9 agora, parece ser um tratamento eficaz\u201d.<\/p>\n\n\n\n O comit\u00e9 do ICER votou por unanimidade no sentido de que existem provas adequadas para demonstrar benef\u00edcios l\u00edquidos para a sa\u00fade superiores aos cuidados habituais em crian\u00e7as com DLM infantil tardia pr\u00e9-sintom\u00e1tica (DLM-LI) e crian\u00e7as com DLM juvenil pr\u00e9-sintom\u00e1tica (EJ-MLD). Tamb\u00e9m votou por 11 a 1 que h\u00e1 um benef\u00edcio demonstrado na popula\u00e7\u00e3o de crian\u00e7as com EJ-MLD sintom\u00e1tica precoce.<\/p>\n\n\n\n Esses votos s\u00e3o consistentes com as classifica\u00e7\u00f5es de evid\u00eancia do ICER na reuni\u00e3o, que foram A para as duas primeiras popula\u00e7\u00f5es e B+ (certeza moderada de um benef\u00edcio l\u00edquido de sa\u00fade pequeno ou substancial com alta certeza de pelo menos um pequeno benef\u00edcio l\u00edquido de sa\u00fade). O painel n\u00e3o foi convidado a votar sobre a rela\u00e7\u00e3o custo-efetividade, uma vez que ainda n\u00e3o existe um pre\u00e7o definido para os EUA.<\/p>\n\n\n\n O Libmeldy foi aprovado para cada uma dessas tr\u00eas popula\u00e7\u00f5es na Europa. O vice-presidente s\u00eanior de acesso ao mercado global e expans\u00e3o geogr\u00e1fica internacional da Orchard Therapeutics, Francis Pang, observou durante mesa redonda sobre pol\u00edticas que a empresa espera que a bula autorizada pela FDA para arsa-cel e sua popula\u00e7\u00e3o-alvo sejam \u201cem linhas semelhantes\u201d \u00e0s autorizadas para a Europa.<\/p>\n\n\n\n Pang tamb\u00e9m aproveitou a oportunidade para destacar a magnitude do benef\u00edcio demonstrado pelo \u201cgrande n\u00famero de anos de vida ajustados pela qualidade\u201d obtidos na avalia\u00e7\u00e3o da terapia pelo ICER. \u201cEstamos bastante confiantes no seu valor\u201d, disse ele.<\/p>\n\n\n\nBenef\u00edcios de curto prazo confirmados<\/h2>\n\n\n\n
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