Apesar da superestima\u00e7\u00e3o (overhype) que algumas ONGs no Brasil t\u00eam promovido sobre as terapias gen\u00e9ticas, o fato \u00e9 que analistas internacionais t\u00eam destacado que, como diriam os antigos, elas n\u00e3o v\u00e3o l\u00e1 das pernas.<\/p>\n\n\n\n
Na segunda-feira (16\/10), publicamos aqui post neste sentido<\/a>. Hoje trazemos not\u00edcia publicada recentemente na prestigiosa revista Nature.<\/p>\n\n\n\n Uma recente publica\u00e7\u00e3o nela veiculada<\/a> abordou a intrincada jornada das terapias gen\u00e9ticas para doen\u00e7as raras, destacando as dificuldades enfrentadas para garantir que esses tratamentos vitais alcancem os pacientes necessitados. <\/p>\n\n\n\n A terapia gen\u00e9tica tem enfrentado uma jornada dif\u00edcil, com vit\u00f3rias e fracassos significativos. H\u00e1 algum tempo, acreditava-se que Strimvelis\u00ae seria um tratamento poderoso para um dist\u00farbio gen\u00e9tico devastador que afeta o sistema imunol\u00f3gico: as imunodefici\u00eancias prim\u00e1rias. Fora uma das primeiras terapias gen\u00e9ticas aprovadas na Europa. No entanto, em 2022, a empresa que a comercializava anunciou que n\u00e3o poderia mais arcar com as despesas. Embora o Strimvelis\u00ae fosse extremamente eficaz na luta contra a doen\u00e7a, a sua efic\u00e1cia m\u00e9dica n\u00e3o dava retorno financeiro. Ele foi objeto de post que publiquei neste blog h\u00e1 algum tempo<\/a>. <\/p>\n\n\n\n Uma luz no fim do t\u00fanel agora parece brilhar para o Strimvelis\u00ae. A Telethon, uma funda\u00e7\u00e3o filantr\u00f3pica italiana com sede em Mil\u00e3o, afirmou que assumir\u00e1 a produ\u00e7\u00e3o do medicamento. <\/p>\n\n\n\n Em 12 de setembro, Francesca Pasinelli, gerente geral da Telethon Foundation, anunciou uma “mudan\u00e7a de paradigma”, declarando que a funda\u00e7\u00e3o havia sido a primeira organiza\u00e7\u00e3o sem fins lucrativos a considerar a comercializa\u00e7\u00e3o de uma terapia gen\u00e9tica. Os cientistas que dedicaram d\u00e9cadas ao desenvolvimento de terapias gen\u00e9ticas para doen\u00e7as raras demonstram reaver a esperan\u00e7a com este audacioso esquema filantr\u00f3pico. O modelo convencional de licenciamento desses tratamentos para empresas com fins lucrativos agora os coloca em uma situa\u00e7\u00e3o dif\u00edcil.<\/p>\n\n\n\n A opini\u00e3o de P. J. Brooks, diretor adjunto do Centro Nacional dos EUA para Avan\u00e7o das Ci\u00eancias Translacionais (NCATS), \u00e9 que em breve veremos solu\u00e7\u00f5es inovadoras com uma variedade de entidades entrando no mercado de medicamentos. Al\u00e9m de Strimvelis\u00ae, outras terapias gen\u00e9ticas foram retiradas do mercado europeu nos \u00faltimos dois anos por quest\u00f5es comerciais, apesar de sua aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria. <\/p>\n\n\n\n O receio aumenta \u00e0 medida que outras terapias gen\u00e9ticas para doen\u00e7as raras podem ter o mesmo destino. Isso inclui novos tratamentos baseados na edi\u00e7\u00e3o de genoma, uma t\u00e9cnica relacionada que promove altera\u00e7\u00f5es direcionadas no DNA.<\/p>\n\n\n\n O Strimvelis\u00ae busca combater um transtorno imunol\u00f3gico chamado imunodefici\u00eancia combinada grave (ADA-SCID), que faz parte de um grupo de condi\u00e7\u00f5es conhecidas como Doen\u00e7a do Menino da Bolha1<\/a><\/sup>.\u00a0Muta\u00e7\u00f5es no gene ADA causam a doen\u00e7a, tornando os jovens pacientes vulner\u00e1veis a infec\u00e7\u00f5es frequentes e muitas vezes fatais.<\/p>\n\n\n\n Um esfor\u00e7o est\u00e1 sendo feito para diminuir os custos associados ao desenvolvimento e fabrica\u00e7\u00e3o de terapias gen\u00e9ticas. Por exemplo, o NCATS est\u00e1 trabalhando em v\u00e1rios programas para descobrir maneiras de padronizar a sua produ\u00e7\u00e3o e simplificar os processos de fabrica\u00e7\u00e3o e aprova\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n Mas ainda h\u00e1 obst\u00e1culos significativos. Simone Boselli, diretor de rela\u00e7\u00f5es p\u00fablicas da EURORDIS-Rare Diseases Europe, afirma que poucas entidades beneficentes possuem recursos suficientes para comercializar uma terapia gen\u00e9tica. <\/p>\n\n\n\n A situa\u00e7\u00e3o ora relatada demonstra a necessidade de um modelo mais duradouro e cooperativo que possa garantir o desenvolvimento de terapias gen\u00e9ticas e sua distribui\u00e7\u00e3o aos indiv\u00edduos que as necessitam, independentemente dos obst\u00e1culos comerciais.<\/p>\n\n\n\n Isto \u00e9 exatamente o que eu (ENSP\/Fiocruz) e Fernando Aith (USP), com apoio da Fapesp, e um cons\u00f3rcio de pesquisadores estrangeiros temos pesquisado desde 2020, no projeto denominado Inova\u00e7\u00e3o Social Farmac\u00eautica para Necessidades M\u00e9dicas N\u00e3o-atendidas<\/a>. <\/p>\n\n\n\n Por meio da avalia\u00e7\u00e3o de diferentes tipos de inova\u00e7\u00e3o farmac\u00eautica, especificamente a inova\u00e7\u00e3o social, este projeto de pesquisa espera compreender as barreiras sociais, pol\u00edticas, regulat\u00f3rias e econ\u00f4micas e os facilitadores para formas emergentes de inova\u00e7\u00e3o para a produ\u00e7\u00e3o de medicamentos para doen\u00e7as raras.<\/p>\n