{"id":47191,"date":"2023-09-16T20:50:58","date_gmt":"2023-09-16T23:50:58","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=47191"},"modified":"2023-09-30T19:47:01","modified_gmt":"2023-09-30T22:47:01","slug":"ema-recomenda-a-nao-renovacao-da-autorizacao-do-medicamento-para-distrofia-muscular-de-duchenne-translarna","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=47191","title":{"rendered":"EMA recomenda a n\u00e3o renova\u00e7\u00e3o da autoriza\u00e7\u00e3o do medicamento para distrofia muscular de Duchenne, Translarna"},"content":{"rendered":"\n

O Comit\u00ea de Medicamentos para Uso Humano da Ag\u00eancia Europ\u00e9ia de Medicamentos – EMA (CHMP<\/a>) recomendou n\u00e3o renovar a autoriza\u00e7\u00e3o de introdu\u00e7\u00e3o no mercado<\/a> para Translarna (atalureno), um medicamento para o tratamento de pacientes com distrofia muscular de Duchenne cuja doen\u00e7a \u00e9 causada por um tipo de defeito gen\u00e9tico denominado \u201cmuta\u00e7\u00e3o nonsense\u201d no gene da distrofina e que s\u00e3o capazes de andar.<\/p>\n\n\n\n

A recomenda\u00e7\u00e3o segue a reavalia\u00e7\u00e3o completa dos benef\u00edcios e riscos do medicamento durante a renova\u00e7\u00e3o<\/a> de sua autoriza\u00e7\u00e3o de introdu\u00e7\u00e3o no mercado<\/a>, incluindo os resultados de um novo estudo que n\u00e3o conseguiu confirmar a efic\u00e1cia do Translarna.<\/p>\n\n\n\n

Dado que o Translarna se destinava a responder a uma necessidade m\u00e9dica n\u00e3o satisfeita de uma doen\u00e7a grave, recebeu um autoriza\u00e7\u00e3o condicional de comercializa\u00e7\u00e3o<\/a> em julho de 2014. Este tipo de autoriza\u00e7\u00e3o permite que um medicamento seja autorizado com base em dados menos abrangentes (completos) do que os normalmente exigidos, e quando os benef\u00edcios de t\u00ea-lo dispon\u00edvel mais cedo superam quaisquer riscos associados ao uso do medicamento enquanto espera por mais evid\u00eancias. Medica\u00e7\u00f5es com um autoriza\u00e7\u00e3o condicional de comercializa\u00e7\u00e3o<\/a> est\u00e3o sujeitas a obriga\u00e7\u00f5es espec\u00edficas p\u00f3s-autoriza\u00e7\u00e3o que visam gerar dados abrangentes.<\/p>\n\n\n\n

Em 2016, na \u00e9poca da renova\u00e7\u00e3o<\/a> autoriza\u00e7\u00e3o de introdu\u00e7\u00e3o no mercado<\/a> de Translarna, o CHMP<\/a> avaliou novos dados de um estudo solicitado como parte das obriga\u00e7\u00f5es espec\u00edficas<\/a> e considerou que ainda existiam incertezas sobre os efeitos ben\u00e9ficos do medicamento. A comiss\u00e3o solicitou ent\u00e3o \u00e0 empresa a realiza\u00e7\u00e3o de outro estudo para avaliar a efic\u00e1cia principalmente em subgrupos de pacientes com decl\u00ednio progressivo na capacidade de andar, uma vez que se esperava que se beneficiassem mais do tratamento com Translarna do que a popula\u00e7\u00e3o de pacientes em geral.<\/p>\n\n\n\n

Neste subgrupo de pacientes, o estudo n\u00e3o mostrou diferen\u00e7a estatisticamente significativa entre Translarna e placebo (um tratamento simulado) em termos da dist\u00e2ncia que os pacientes conseguiam caminhar em seis minutos ap\u00f3s 18 meses de tratamento; isso significa que a diferen\u00e7a ent\u00e3o observada poderia ser devida ao acaso. Os resultados na popula\u00e7\u00e3o mais ampla de pacientes n\u00e3o conseguiram confirmar o efeito observado no estudo inicial que apoiou a autoriza\u00e7\u00e3o de introdu\u00e7\u00e3o no mercado<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

Al\u00e9m disso, como parte do atual renova\u00e7\u00e3o de autoriza\u00e7\u00e3o de introdu\u00e7\u00e3o no mercado<\/a> , o CHMP<\/a> reavaliou todos os dados dispon\u00edveis sobre os benef\u00edcios e riscos do Translarna. Isto incluiu uma an\u00e1lise dos dados dos registros de doentes, comparando os resultados de sa\u00fade dos doentes que foram tratados com Translarna durante uma m\u00e9dia de 5,5 anos com os dos doentes que n\u00e3o receberam Translarna. O CHMP<\/a> observou os resultados do Translarna em termos de atraso na perda da capacidade de locomo\u00e7\u00e3o; no entanto, o comit\u00ea n\u00e3o conseguiu tirar conclus\u00f5es destes dados devido a quest\u00f5es metodol\u00f3gicas e \u00e0 incerteza associada \u00e0 compara\u00e7\u00e3o indireta. Al\u00e9m disso, n\u00e3o houve benef\u00edcio claro do Translarna para outros resultados avaliados pelo CHMP<\/a>. Ao reavaliar todos os dados dispon\u00edveis, o comit\u00ea considerou que os resultados dos dois estudos realizados ap\u00f3s a autoriza\u00e7\u00e3o, que eram mais robustos do que os dados do registro de doentes, n\u00e3o confirmaram um efeito ben\u00e9fico do Translarna.<\/p>\n\n\n\n

Durante esta reavalia\u00e7\u00e3o, o CHMP<\/a> consultou um grupo de especialistas em neurologia, bem como representantes dos pacientes, e levou em conta as suas opini\u00f5es na sua recomenda\u00e7\u00e3o final.<\/p>\n\n\n\n

O CHMP<\/a> considerou que os dados agora dispon\u00edveis sobre o Translarna s\u00e3o abrangentes. Com base na totalidade das evid\u00eancias, o comit\u00ea concluiu que a efic\u00e1cia do Translarna n\u00e3o foi confirmada em doentes com distrofia muscular de Duchenne com muta\u00e7\u00e3o nonsense, incluindo aqueles que se esperava que tivessem uma melhor resposta ao tratamento. O comit\u00ea concluiu que a rela\u00e7\u00e3o risco-benef\u00edcio do Translarna \u00e9 negativa e, por conseguinte, recomendou a n\u00e3o renova\u00e7\u00e3o de autoriza\u00e7\u00e3o de introdu\u00e7\u00e3o no mercado<\/a> na UE.<\/p>\n\n\n\n

A EMA enviar\u00e1 agora o parecer do CHMP <\/a> \u00e0 Comiss\u00e3o Europeia, que emitir\u00e1 uma decis\u00e3o final juridicamente vinculante aplic\u00e1vel em todos os Estados-Membros da UE.<\/p>\n\n\n\n

Informa\u00e7\u00f5es adaptada para pacientes e cuidadores familiares<\/h2>\n\n\n\n