A busca por uma designa\u00e7\u00e3o especial para doen\u00e7as ultra-raras e incentivos relacionados parece ter encontrado um obst\u00e1culo na Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos. <\/p>\n\n\n\n
A ag\u00eancia tem mostrado resist\u00eancia \u00e0 ideia de criar uma categoria no \u00e2mbito da Lei de Medicamentos \u00d3rf\u00e3os para doen\u00e7as raras com popula\u00e7\u00f5es de pacientes muito pequenas.<\/p>\n\n\n\n
Duas respeitadas autoridades da FDA, respons\u00e1veis por muitos de seus programas de doen\u00e7as raras, n\u00e3o est\u00e3o interessados em criar uma nova designa\u00e7\u00e3o para doen\u00e7as raras com popula\u00e7\u00f5es de pacientes muito pequenas. <\/p>\n\n\n\n
A diretora do Centro de Avalia\u00e7\u00e3o e Pesquisa de Medicamentos, Patrizia Cavazzoni, expressou que a ag\u00eancia prefere manter a m\u00e1xima flexibilidade de pol\u00edtica ao lidar com aplica\u00e7\u00f5es de doen\u00e7as raras, vendo-as como um espectro.<\/p>\n\n\n\n
Kerry Jo Lee, diretora associada para doen\u00e7as raras no Escrit\u00f3rio de Novos Medicamentos do Center for Drug Evaluation and Research (CDER\/FDA), concordou com a posi\u00e7\u00e3o de Cavazzoni, acrescentando que o tamanho da doen\u00e7a n\u00e3o \u00e9 necessariamente a raz\u00e3o para os problemas de desenvolvimento de medicamentos. <\/p>\n\n\n\n
A FDA e o National Institutes of Health est\u00e3o envolvidos em uma parceria p\u00fablico-privada, o Bespoke Gene Therapy Consortium, para harmonizar regulamenta\u00e7\u00f5es e ajudar a gerar vetores para terapias gen\u00e9ticas n-de-1. Um ensaio cl\u00ednico n-de-1 \u00e9 aquele que envolve apenas um paciente.<\/p>\n\n\n\n
Sem o apoio da FDA para a nova designa\u00e7\u00e3o e incentivos, a legisla\u00e7\u00e3o pode ser mais dif\u00edcil de ser aprovada. <\/p>\n\n\n\n
A Funda\u00e7\u00e3o EveryLife para Doen\u00e7as Raras anunciou que faria lobby para que a FDA e outras entidades dessem os primeiros passos para explorar a cria\u00e7\u00e3o de uma designa\u00e7\u00e3o de doen\u00e7a ultra-rara. <\/p>\n\n\n\n
Embora os funcion\u00e1rios da FDA possam n\u00e3o apreciar a defini\u00e7\u00e3o proposta de ultra-raro, eles ainda usam o termo frequentemente em f\u00f3runs p\u00fablicos e outros sem especificar o tamanho de uma doen\u00e7a que se encaixe em sua defini\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n
A resist\u00eancia da FDA \u00e0 cria\u00e7\u00e3o de uma designa\u00e7\u00e3o para medicamentos \u00f3rf\u00e3os ultra-raros reflete uma abordagem cautelosa e ponderada. <\/p>\n\n\n\n
A ag\u00eancia parece preferir uma abordagem flex\u00edvel e hol\u00edstica, reconhecendo os desafios comuns e \u00fanicos no desenvolvimento de medicamentos para doen\u00e7as raras. <\/p>\n\n\n\n
A discuss\u00e3o em torno deste tema certamente continuar\u00e1 a ser um ponto focal para os ativistas em doen\u00e7as raras, a ind\u00fastria farmac\u00eautica e os legisladores nos pr\u00f3ximos meses.<\/p>\n\n\n\n