Se precificada a US$ 1,93 milh\u00e3o (cerca de 9,5 milh\u00f5es de reais) nos EUA, a primeira terapia g\u00eanica baseada em CRISPR prestes a chegar ao mercado mundial seria custoefetiva. <\/p>\n\n\n\n
\u00c9 o que afirma um importante centro independente de avalia\u00e7\u00e3o de pre\u00e7os de medicamentos estadunidense acerca de tratamentos para doen\u00e7a falciforme a serem oferecidos em breve pela Vertex\/CRISPR Therapeutics (exa-cel) e pela bluebird bio (lovo-cel). A informa\u00e7\u00e3o foi divulgada em relat\u00f3rio<\/a> preliminar<\/strong> publicado pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER) na quarta-feira passada (12\/4). O valor representa os pre\u00e7os l\u00edquidos dos tratamentos ap\u00f3s descontos e abatimentos.<\/p>\n\n\n\n Ainda n\u00e3o se sabe como a Vertex\/CRISPR Therapeutics e a bluebird bio definir\u00e3o o pre\u00e7o de seus tratamentos, o primeiro baseado em edi\u00e7\u00e3o de genes (CRISPR)<\/a> e o segundo em uma terapia g\u00eanica mais tradicional. <\/p>\n\n\n\n Dado que ambas as terapias g\u00eanicas oferecem a promessa de uma cura potencial, o ICER as comparou com o tratamento padr\u00e3o ao longo da vida.<\/p>\n\n\n\n Os analistas do ICER calcularam que as duas terapias poderiam custar entre US$ 1,58 milh\u00e3o e US$ 1,72 milh\u00e3o sob os limites de custo-efetividade comumente usados, que analisam apenas os benef\u00edcios dentro do sistema de sa\u00fade<\/strong>. A faixa subiria para algo entre US$ 1,79 milh\u00e3o e US$ 1,93 milh\u00e3o se fosse considerado o valor social mais amplo<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n O ICER esclarece que tais estimativas de pre\u00e7o podem mudar na medida em que seus especialistas, em processo de vota\u00e7\u00e3o, possam sugerir que esta terapia poderia ter bom valor em um patamar mais alto de custo-efetividade, dadas a discrimina\u00e7\u00e3o hist\u00f3rica e desigualdades que atingem a popula\u00e7\u00e3o negra naquele pa\u00eds. <\/p>\n\n\n\n O relat\u00f3rio preliminar do ICER est\u00e1 em consulta p\u00fablica at\u00e9 o dia 9 de maio.<\/p>\n\n\n\n A doen\u00e7a falciforme (DF) \u00e9 a doen\u00e7a gen\u00e9tica e heredit\u00e1ria mais predominante no Brasil e no mundo. Caracteriza-se pela altera\u00e7\u00e3o dos gl\u00f3bulos vermelhos do sangue (hem\u00e1cias). Estas c\u00e9lulas s\u00e3o arredondadas, e nas pessoas com DF, em condi\u00e7\u00f5es adversas (frio, desidrata\u00e7\u00e3o, estresse etc.), assumem um formato de foice, o que dificulta a circula\u00e7\u00e3o e a chegada do oxig\u00eanio aos tecidos, desencadeando uma s\u00e9rie de sinais e sintomas como dor cr\u00f4nica, infec\u00e7\u00f5es e icter\u00edcia.<\/p>\n\n\n\n Essa Pol\u00edtica \u00e9 um instrumento de apoio ao estados e aos munic\u00edpios na implementa\u00e7\u00e3o de a\u00e7\u00f5es de sa\u00fade para organiza\u00e7\u00e3o da linha de cuidado e da inclus\u00e3o da tem\u00e1tica nas Redes de Aten\u00e7\u00e3o \u00e0 Sa\u00fade.<\/p>\n\n\n\nDoen\u00e7a falciforme no Brasil<\/h1>\n\n\n\n
Por ser de origem africana, a doen\u00e7a falciforme \u00e9 mais prevalente (mas n\u00e3o exclusiva) em pretos e pardos (negros), sendo de alta relev\u00e2ncia epidemiol\u00f3gica. Estima-se que no Brasil existam cerca de 60 mil pessoas com DF.<\/p>\n\n\n\n
As manifesta\u00e7\u00f5es cl\u00ednicas da doen\u00e7a ocorrem a partir do primeiro ano e estendem-se por toda a vida. Apesar de particularidades que as distinguem e de graus variados de gravidade, as diferentes formas da doen\u00e7a falciforme caracterizam-se por complica\u00e7\u00f5es que podem afetar quase todos os \u00f3rg\u00e3os e sistemas, com expressiva morbidade, redu\u00e7\u00e3o da capacidade de trabalho e da expectativa de vida. Assim, a pessoa com DF necessita de
identifica\u00e7\u00e3o e acompanhamento multidisciplinar e multiprofissional precoce.<\/p>\n\n\n\n
Com o objetivo de mudar a hist\u00f3ria natural da doen\u00e7a falciforme no Brasil, reduzindo as taxas de morbidade e mortalidade, promovendo maior sobrevida com qualidade \u00e0s pessoas com essa doen\u00e7a e, informando a popula\u00e7\u00e3o em geral, em 16 de agosto de 2005 foi institu\u00edda, no \u00e2mbito do Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS), a Pol\u00edtica Nacional
de Aten\u00e7\u00e3o Integral \u00e0s Pessoas com Doen\u00e7a Falciforme (PNAIPDF), por meio da Portaria GM\/MS n\u00b0 1.391\/2005<\/a>.
<\/p>\n\n\n\n