{"id":44119,"date":"2023-03-03T19:10:17","date_gmt":"2023-03-03T22:10:17","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=44119"},"modified":"2023-03-03T19:22:02","modified_gmt":"2023-03-03T22:22:02","slug":"inovacao-social-farmaceutica-em-doencas-raras","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=44119","title":{"rendered":"Inova\u00e7\u00e3o social farmac\u00eautica em doen\u00e7as raras"},"content":{"rendered":"\n

Nota da reda\u00e7\u00e3o<\/strong><\/h4>
Reproduzimos, abaixo, artigo de Fernando Aith (USP) originalmente publicado no JOTA<\/a> onde ele d\u00e1 conta de pesquisa de tr\u00eas anos de dura\u00e7\u00e3o conduzida por investigadores brasileiros <\/a>(entre os quais eu me incluo, Cl\u00e1udio Cordovil Oliveira, ENSP\/Fiocruz), canadenses, franceses e holandeses. O convite para que Fernando Aith coordenasse o time brasileiro do Projeto Social Pharmaceutical Innovation<\/a> (SPIN) for Unmet Social Needs<\/em> (financiado pela FAPESP dentre outras ag\u00eancias de fomento) partiu de mim. Prontamente aceito, n\u00e3o poderia ter sido mais oportuno. Nos dias 9 e 10 de mar\u00e7o, estaremos em Utrecht, Holanda, divulgando alguns resultados deste fascinante projeto, em evento que ser\u00e1 transmitido online<\/a>.<\/strong><\/div><\/div>\n\n\n\n

No dia 28 de fevereiro diversas atividades ao redor do mundo foram realizadas para lembrar o Dia Mundial das Doen\u00e7as Raras. <\/p>\n\n\n\n

O conceito de doen\u00e7as raras varia de pa\u00eds para pa\u00eds. No Brasil, s\u00e3o consideradas doen\u00e7as raras aquelas definidas pelo n\u00famero reduzido de pessoas afetadas com rela\u00e7\u00e3o \u00e0 totalidade da popula\u00e7\u00e3o. Para ser considerada rara, a doen\u00e7a deve ter a propor\u00e7\u00e3o de 65 indiv\u00edduos a cada 100 mil pessoas.<\/p>\n\n\n\n

Atualmente, h\u00e1 em torno de 7 mil doen\u00e7as raras descritas, sendo 80% de origem gen\u00e9tica e 20% de causas infecciosas, virais ou degenerativas. Estima-se que em torno de 13 milh\u00f5es de brasileiros vivam com essas enfermidades, e que para 95% das doen\u00e7as raras descritas ainda n\u00e3o h\u00e1 tratamento, restando somente os cuidados paliativos e servi\u00e7os de reabilita\u00e7\u00e3o.<\/p>\n\n\n\n

Dia Mundial das Doen\u00e7as Raras \u00e9 \u00f3timo motivo para refletir sobre a aten\u00e7\u00e3o integral \u00e0 sa\u00fade de quem \u00e9 acometido por elas<\/strong><\/p><\/blockquote><\/figure>\n\n\n\n\n\n\n\n

As dificuldades que se apresentam para uma pessoa com doen\u00e7a rara s\u00e3o enormes. Para chegar ao diagn\u00f3stico, um paciente chega a consultar at\u00e9 dez m\u00e9dicos diferentes, e a maioria \u00e9 diagnosticada tardiamente. Aproximadamente 75% das doen\u00e7as raras ocorrem em crian\u00e7as e jovens.<\/p>\n\n\n\n

Uma vez diagnosticada a doen\u00e7a, para muitos pacientes em todo o mundo, medicamentos e tratamentos m\u00e9dicos n\u00e3o est\u00e3o dispon\u00edveis ou s\u00e3o inacess\u00edveis, seja porque os pacientes v\u00eam de contextos econ\u00f4micos pobres \u2013 e n\u00e3o s\u00e3o vistos como um mercado vi\u00e1vel pela ind\u00fastria farmac\u00eautica \u2013, seja porque os pacientes com doen\u00e7as raras n\u00e3o representam uma base de consumidores grande o suficiente para justificar os significativos investimentos em pesquisa da ind\u00fastria farmac\u00eautica necess\u00e1rios para o desenvolvimento de novos tratamentos.<\/p>\n\n\n\n

No dom\u00ednio das doen\u00e7as raras, t\u00eam sido implementadas pol\u00edticas espec\u00edficas em diferentes pa\u00edses que t\u00eam resultado em algum crescimento do n\u00famero de medicamentos para estas doen\u00e7as. No entanto, muitas condi\u00e7\u00f5es ainda carecem de tratamentos e, quando est\u00e3o dispon\u00edveis, geralmente s\u00e3o muito caros e, portanto, inacess\u00edveis e insustent\u00e1veis. <\/p>\n\n\n\n

Nos \u00faltimos anos, surgiram formas de Inova\u00e7\u00e3o Social Farmac\u00eautica (Social Pharmaceutical Innovation ou SPIN), que s\u00e3o novos modelos de pesquisa, desenvolvimento, produ\u00e7\u00e3o e acesso que buscam abordar as desigualdades e vulnerabilidades em sa\u00fade relacionadas a doen\u00e7as raras e outras necessidades m\u00e9dicas n\u00e3o atendidas.<\/p>\n\n\n\n

As inova\u00e7\u00f5es sociais farmac\u00eauticas n\u00e3o s\u00e3o direcionadas exclusivamente para fins lucrativos e s\u00e3o caracterizadas por colabora\u00e7\u00f5es entre empresas privadas, institui\u00e7\u00f5es p\u00fablicas e diversos grupos interessados (incluindo organiza\u00e7\u00f5es de pacientes). Pesquisa desenvolvida por equipes de pesquisadores de Canad\u00e1, Brasil, Fran\u00e7a e Holanda, que tenho a satisfa\u00e7\u00e3o de coordenar no Brasil, vem mapeando e divulgando casos de inova\u00e7\u00e3o social farmac\u00eautica nesses pa\u00edses.<\/p>\n\n\n\n

No Brasil, a pesquisa conta com o apoio da Funda\u00e7\u00e3o de Amparo \u00e0 Pesquisa do Estado de S\u00e3o Paulo (Fapesp) e visa fornecer uma compreens\u00e3o detalhada dos contextos m\u00e9dicos, sociais, econ\u00f4micos, pol\u00edticos e regulat\u00f3rios que moldam essas iniciativas SPIN.<\/p>\n\n\n\n

Considera-se inova\u00e7\u00e3o social as experi\u00eancias que tem como objetivos oferecer uma nova abordagem para lidar com vulnerabilidades sociais ou ambientais, como pobreza, desigualdades na sa\u00fade, efeitos indesej\u00e1veis das mudan\u00e7as clim\u00e1ticas etc., que afetam pessoas com doen\u00e7as raras (pequenas popula\u00e7\u00f5es de pacientes) e com doen\u00e7as negligenciadas (doen\u00e7as prevalentes em pa\u00edses de renda m\u00e9dia e baixa).<\/p>\n\n\n\n

Para ambas as categorias de doen\u00e7as, o mercado est\u00e1 falhando: \u00e9 incapaz de atender as popula\u00e7\u00f5es de pacientes em quest\u00e3o. A inova\u00e7\u00e3o social n\u00e3o tem como objetivo principal o lucro; ao contr\u00e1rio, visa gerar impactos socioambientais positivos ou prevenir impactos negativos. Procura equilibrar os interesses p\u00fablicos e privados e melhorar e equilibrar as responsabilidades dos diversos atores envolvidos (ou seja, inova\u00e7\u00e3o respons\u00e1vel).<\/p>\n\n\n\n

A inova\u00e7\u00e3o social usualmente estabelece parcerias entre empresas privadas, institui\u00e7\u00f5es p\u00fablicas e diversos grupos interessados (ou seja, inova\u00e7\u00e3o colaborativa), devendo necessariamente incluir os usu\u00e1rios no processo de inova\u00e7\u00e3o. Na \u00e1rea da sa\u00fade, a categoria de usu\u00e1rios \u00e9 bastante ampla, pois inclui pacientes (que consomem o medicamento), m\u00e9dicos especialistas (que prescrevem e supervisionam o uso), farmac\u00eauticos (que distribuem) e seguradoras de sa\u00fade (que pagam). <\/p>\n\n\n\n

Essas categorias de usu\u00e1rios podem estar envolvidas como indiv\u00edduos, mas tamb\u00e9m representadas por organiza\u00e7\u00f5es (por exemplo, grupos de defesa de pacientes) ou at\u00e9 mesmo empreendedores sociais (por exemplo, um farmac\u00eautico ou um grupo de profissionais que se re\u00fanem para fabricar medicamentos a pre\u00e7os baixos).<\/p>\n\n\n\n

Medicamentos s\u00e3o bens peculiares. Antes de chegarem ao mercado, os medicamentos s\u00e3o testados quanto \u00e0 seguran\u00e7a para uso humano e passam por ensaios cl\u00ednicos em larga escala e em v\u00e1rios locais para uma indica\u00e7\u00e3o, colocados sob jurisdi\u00e7\u00e3o nacional \u2013 por exemplo, a Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa<\/a>) no Brasil ou a Health Canada no Canad\u00e1 \u2013 ou supranacional de ag\u00eancias reguladoras \u2013 como a Ag\u00eancia Europeia de Medicamentos (EMA).<\/p>\n\n\n\n

Uma vez confirmada sua seguran\u00e7a e efic\u00e1cia cl\u00ednica, os medicamentos passam por avalia\u00e7\u00e3o econ\u00f4mica, associada \u00e0 sua efetividade, sendo esta a base para as negocia\u00e7\u00f5es de pre\u00e7os entre as empresas farmac\u00eauticas e as autoridades relevantes no que diz respeito aos medicamentos que ser\u00e3o cobertos pelos sistemas p\u00fablicos ou seguros privados de sa\u00fade. <\/p>\n\n\n\n

Este processo visa assegurar custo-efetividade dos medicamentos, e estabelece um modelo linear sequencial de inova\u00e7\u00e3o farmac\u00eautica: na primeira etapa, o valor cl\u00ednico do medicamento \u00e9 testado; na etapa seguinte, avalia-se seu valor econ\u00f4mico. Al\u00e9m disso, a base epistemol\u00f3gica da tomada de decis\u00e3o \u00e9 bastante convencional e exclusiva de determinados atores, nomeadamente empresas e ag\u00eancias reguladoras.<\/p>\n\n\n\n

Esse enquadramento regulat\u00f3rio e institucional tem seus pr\u00f3prios limites quando se trata do desenvolvimento de medicamentos para doen\u00e7as raras. Pequenas popula\u00e7\u00f5es de pacientes em doen\u00e7as raras impedem grandes ensaios cl\u00ednicos, e estudos randomizados controlados por placebo n\u00e3o s\u00e3o adequados para medicamentos pedi\u00e1tricos ou medicamentos para a fase terminal de doen\u00e7as como c\u00e2nceres, HIV\/Aids ou outras doen\u00e7as degenerativas. <\/p>\n\n\n\n

Para outras condi\u00e7\u00f5es, o tamanho ou o status socioecon\u00f4mico das popula\u00e7\u00f5es de pacientes n\u00e3o representam um retorno suficiente do investimento para a ind\u00fastria farmac\u00eautica e\/ou biotecnol\u00f3gica.<\/p>\n\n\n\n

Para enfrentar as limita\u00e7\u00f5es do modelo sequencial e linear de inova\u00e7\u00e3o farmac\u00eautica e as falhas do mercado de medicamentos, pol\u00edticas espec\u00edficas foram desenhadas em diferentes regi\u00f5es do mundo e para diferentes condi\u00e7\u00f5es. No Brasil, esses esfor\u00e7os se iniciam apenas em meados da d\u00e9cada de 2010, em momento politicamente inst\u00e1vel do pa\u00eds, raz\u00e3o pela qual ainda n\u00e3o se fizeram sentir pelos doentes raros.<\/p>\n\n\n\n

Dependendo das legisla\u00e7\u00f5es nacionais ou supranacionais, essas pol\u00edticas incluem flexibiliza\u00e7\u00e3o tecnol\u00f3gica, incentivos econ\u00f4micos espec\u00edficos e assist\u00eancia cient\u00edfica a empresas que queiram desenvolver tais medicamentos. <\/p>\n\n\n\n

No entanto, componentes significativos do setor farmac\u00eautico e de biotecnologia mudaram suas estrat\u00e9gias de neg\u00f3cios e inova\u00e7\u00e3o do desenvolvimento de medicamentos de grande sucesso para \u201cnichebusters\u201d como parte de um movimento mais amplo em dire\u00e7\u00e3o \u00e0 medicina personalizada1<\/a><\/sup>. <\/p>\n\n\n\n

Esta mudan\u00e7a resultou em medicamentos cujos pre\u00e7os s\u00e3o excessivamente elevados, muitas vezes na ordem das centenas de milhares ou at\u00e9 milh\u00f5es de d\u00f3lares\/euros por doente por ano((C\u00f4t\u00e9 & Keating, 2012)). Esses pre\u00e7os n\u00e3o s\u00e3o apenas inacess\u00edveis para pacientes individuais, mas tamb\u00e9m s\u00e3o uma amea\u00e7a para a sustentabilidade dos sistemas p\u00fablicos de sa\u00fade.<\/p>\n\n\n\n

\u00c9 aqui que entram em cena abordagens socialmente inovadoras para o desenvolvimento e cobertura de drogas. Essas abordagens, que podem ser denominadas de \u201cinova\u00e7\u00e3o farmac\u00eautica social\u201d, visam articular modelos socialmente robustos e economicamente vi\u00e1veis de P&D de produtos farmac\u00eauticos, caracterizados por novas parcerias nos setores p\u00fablico, sem fins lucrativos e privado.<\/p>\n\n\n\n

No Brasil, o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, por meio da Portaria 199\/2014<\/a>, instituiu a Pol\u00edtica Nacional de Aten\u00e7\u00e3o Integral \u00e0s Pessoas com Doen\u00e7as Raras, aprovou as Diretrizes para Aten\u00e7\u00e3o Integral \u00e0s Pessoas com Doen\u00e7as Raras no \u00e2mbito do Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS<\/a>) e instituiu incentivos financeiros de custeio. No entanto, at\u00e9 o presente momento, esta norma ainda n\u00e3o surtiu os efeitos esperados.<\/p>\n\n\n\n

Nos pr\u00f3ximos dias 9 e 10 de mar\u00e7o ser\u00e1 realizada a Confer\u00eancia Internacional sobre Inova\u00e7\u00e3o Social Farmac\u00eautica para Doen\u00e7as Raras, na Universidade de Utrecht (Holanda), onde os resultados com diversas experi\u00eancias ser\u00e3o divulgados publicamente. O evento \u00e9 gratuito e poder\u00e1 ser acompanhado online. <\/p>\n\n\n\n

O Brasil, por meio da Universidade de S\u00e3o Paulo e da Escola Nacional de Sa\u00fade P\u00fablica Sergio Arouca (ENSP\/Fiocruz), estar\u00e1 presente como organizador do evento, colocando-se como um ator importante para que essa agenda se desenvolva e considere, sobretudo, as necessidades dos doentes raros que habitam o Sul Global. <\/p>\n\n\n\n

Estar\u00e3o presentes para falar de experi\u00eancias brasileiras representantes do Instituto de Pesquisa Econ\u00f4mica Aplicada (Ipea), da sociedade civil e do governo.<\/p>\n\n\n\n

Espera-se, com essa iniciativa, encontrar novos e inovadores caminhos para a aten\u00e7\u00e3o \u00e0 sa\u00fade integral das pessoas com doen\u00e7as raras, visando a plena realiza\u00e7\u00e3o do direito \u00e0 sa\u00fade, da dignidade humana e da justi\u00e7a social para os raros.<\/p>\n

  1. Collier, 2011 [↩<\/a>]<\/span><\/li><\/ol>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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