{"id":43854,"date":"2023-01-08T13:44:37","date_gmt":"2023-01-08T16:44:37","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=43854"},"modified":"2023-01-09T08:53:43","modified_gmt":"2023-01-09T11:53:43","slug":"orphan-drug-act-industria-se-aproveita-de-brechas-na-lei","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=43854","title":{"rendered":"Orphan Drug Act: Ind\u00fastria se aproveita de brechas na lei"},"content":{"rendered":"\n<p>H\u00e1 quarenta anos, comemorados no dia 4 de janeiro (quarta-feira), o presidente Ronald Reagan sancionava a Lei dos Medicamentos \u00d3rf\u00e3os<sup><a href=\"#footnote_1_43854\" id=\"identifier_1_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Lei dos Medicamentos &Oacute;rf&atilde;os completa 40 anos de exist&ecirc;ncia\">1<\/a><\/sup>. Considerada como uma das mais bem-sucedidas leis norte-americanas, ela busca criar incentivos para a produ\u00e7\u00e3o de medicamentos para o tratamento de doen\u00e7as raras. <\/p>\n\n\n\n<p>Mas nem tudo \u00e9 um mar de rosas. Em 2017, uma investiga\u00e7\u00e3o da Kaiser Health News (KHN) verificou que <strong>algumas empresas farmac\u00eauticas est\u00e3o usando a Lei de Medicamentos \u00d3rf\u00e3os para criar monop\u00f3lios e cobrar pre\u00e7os altos por medicamentos que j\u00e1 teriam sido aprovados para uso no mercado de massa nos EUA<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<!--more-->\n\n\n\n<p>Doen\u00e7a rara nos EUA \u00e9 toda aquela enfermidade que acomete at\u00e9 200 mil pessoas. Considerando pragmaticamente a finalidade da ODA, a lei de fato superou expectativas<sup><a href=\"#footnote_2_43854\" id=\"identifier_2_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Althobaiti H, Seoane-Vazquez E, Brown LM, Fleming ML, Rodriguez-Monguio R. FDA Orphan Designations, Approvals, and Regulatory Review Time since the Enactment of the Orphan Drug Act (1983). Research Square; 2022.\">2<\/a><\/sup>. Isto porque at\u00e9 a d\u00e9cada anterior a sua publica\u00e7\u00e3o, existiam apenas 10 medicamentos para tratar doen\u00e7as raras<sup><a href=\"#footnote_3_43854\" id=\"identifier_3_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Haffner, ME, Adopting Orphan Drugs &mdash; Two Dozen Years of Treating Rare Diseases, N Engl J Med 2006; 354:445-447.\">3<\/a><\/sup>.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity is-style-wide\"\/>\n\n\n\n<h3 class=\"gb-headline gb-headline-e41617ba gb-headline-text\">\u00cdndice deste post<\/h3>\n\n\n<div class=\"wp-block-aioseo-table-of-contents\"><ul><li><a class=\"aioseo-toc-item\" href=\"#aioseo-brechas-na-lei\">Brechas na lei<\/a><\/li><li><a class=\"aioseo-toc-item\" href=\"#aioseo-investigacao-federal\">Investiga\u00e7\u00e3o federal<\/a><\/li><li><a class=\"aioseo-toc-item\" href=\"#aioseo-os-canceres-raros\">Os &quot;c\u00e2nceres raros&quot;<\/a><\/li><li><a class=\"aioseo-toc-item\" href=\"#aioseo-covid-19-e-o-caso-redemsivir\">Covid-19 e o &#039;caso redemsivir&#039;<\/a><ul><\/ul><\/li><\/ul><\/div>\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity is-style-wide\"\/>\n\n\n\n<p> Consultando-se a base de dados &#8220;Designa\u00e7\u00f5es e aprova\u00e7\u00f5es de medicamentos \u00f3rf\u00e3os da FDA&#8221;, do Escrit\u00f3rio da FDA para Desenvolvimento de Medicamentos \u00d3rf\u00e3os<sup><a href=\"#footnote_2_43854\" id=\"identifier_4_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Althobaiti H, Seoane-Vazquez E, Brown LM, Fleming ML, Rodriguez-Monguio R. FDA Orphan Designations, Approvals, and Regulatory Review Time since the Enactment of the Orphan Drug Act (1983). Research Square; 2022.\">2<\/a><\/sup>, verifica-se que <strong>entre a aprova\u00e7\u00e3o da lei e o dia 31 de dezembro de 2021, 6.137 designa\u00e7\u00f5es de medicamentos \u00f3rf\u00e3os foram concedidas por aquela ag\u00eancia, e 1.045 medicamentos \u00f3rf\u00e3os foram aprovados<\/strong>, ou seja, receberam autoriza\u00e7\u00e3o para comercializa\u00e7\u00e3o. <\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-uagb-image uagb-block-82d99d89 wp-block-uagb-image--layout-default wp-block-uagb-image--effect-static wp-block-uagb-image--align-center\"><figure class=\"wp-block-uagb-image__figure\"><img data-opt-id=297407309  fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" srcset=\"https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2020\/08\/egg-3237034_640.jpg \" src=\"https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2020\/08\/egg-3237034_640.jpg\" alt=\"\" class=\"uag-image-3679\" width=\"\" height=\"\" title=\"\" loading=\"lazy\"\/><\/figure><\/div>\n\n\n\n<p><strong>Seus pre\u00e7os representam um custo m\u00e9dio anual de mais de  123 mil d\u00f3lares. Um pre\u00e7o 25 vezes mais elevado do que os pre\u00e7os de lan\u00e7amento em 1998<\/strong>, de acordo com um  relat\u00f3rio publicado pela America&#8217;s Health Insurance Plans (AHIP)<sup><a href=\"#footnote_4_43854\" id=\"identifier_5_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"AHIP: Orphan drug costs 26 times higher than they were 20 years ago\">4<\/a><\/sup>. V\u00ea-se que os medicamentos \u00f3rf\u00e3os parecem se configurar como uma verdadeira galinha dos ovos de ouro da ind\u00fastria farmac\u00eautica.<\/p>\n\n\n\n<p>Para chegar a esta conclus\u00e3o, a AHIP examinou uma lista de novos medicamentos aprovados pelo FDA entre 1998 e 2017. Para cada medicamento, os pesquisadores calcularam o gasto anual por paciente em seu pre\u00e7o de lan\u00e7amento, ajustado pela infla\u00e7\u00e3o, por tipo de medicamento e por classe terap\u00eautica. <\/p>\n\n\n\n<h1 class=\"has-text-align-center wp-block-heading\" id=\"aioseo-brechas-na-lei\">Brechas na lei<\/h1>\n\n\n\n<p><strong>&#8220;Gaming the system&#8221;<\/strong>: A express\u00e3o serve para definir s<strong>itua\u00e7\u00f5es em que se usam as regras e procedimentos criados para proteger um sistema para, em vez disso, manipul\u00e1-lo para um fim desejado<\/strong>. Ou seja, aproveitar-se de brechas na lei, em portugu\u00eas claro. <\/p>\n\n\n\n<p>Ao longo destes 40 anos, tempo suficiente transcorreu para que pesquisadores observassem a conduta da ind\u00fastria farmac\u00eautica para manipular a ODA a seu favor, em detrimento do esp\u00edrito p\u00fablico que deveria nortear empresas que gostam de jactar-se de observar princ\u00edpios de responsabilidade social (ESG). <\/p>\n\n\n\n<p>Em 2017,  a Kaiser Health News, uma ag\u00eancia norte-americana de jornalismo investigativo em sa\u00fade, constatou que  &#8220;<strong>o sistema destinado a ajudar pacientes desesperados estava sendo manipulado pela ind\u00fastria farmac\u00eautica para maximizar lucros e proteger nichos de mercado para medicamentos j\u00e1 consumidos por milh\u00f5es [de consumidores]<\/strong>&#8221;<sup><a href=\"#footnote_5_43854\" id=\"identifier_6_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Drugmakers Manipulate Orphan Drug Rules To Create Prized Monopolies\">5<\/a><\/sup>.<\/p>\n\n\n\n<iframe src=\"https:\/\/raras2030.substack.com\/embed\" width=\"480\" height=\"320\" style=\"border:1px solid #EEE; background:white;\" frameborder=\"0\" scrolling=\"no\"><\/iframe>\n\n\n\n<p>N\u00e3o se trata propriamente de uma viola\u00e7\u00e3o da lei. Mas, simplesmente, os fabricantes est\u00e3o tirando vantagens da ODA n\u00e3o previstas pelos legisladores. At\u00e9 dezembro de 2021, 285 &#8220;medicamentos \u00f3rf\u00e3os&#8221; j\u00e1 haviam sido previamente aprovados <strong>para doen\u00e7as frequentes<\/strong><sup><a href=\"#footnote_2_43854\" id=\"identifier_7_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Althobaiti H, Seoane-Vazquez E, Brown LM, Fleming ML, Rodriguez-Monguio R. FDA Orphan Designations, Approvals, and Regulatory Review Time since the Enactment of the Orphan Drug Act (1983). Research Square; 2022.\">2<\/a><\/sup>. De olho nos incentivos fiscais para a produ\u00e7\u00e3o de medicamentos \u00f3rf\u00e3os e a exclusividade de mercado por sete anos proporcionados pela ODA, a ind\u00fastria farmac\u00eautica lan\u00e7a m\u00e3o deste estratagema maroto: <strong>Solicitar designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o para medicamento j\u00e1 existente no mercado, e, n\u00e3o raro, um campe\u00e3o de vendas.<\/strong> <\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-pullquote\"><blockquote><p>O sistema destinado a ajudar pacientes desesperados est\u00e1 sendo manipulado pela ind\u00fastria farmac\u00eautica para maximizar lucros e proteger nichos de mercado para medicamentos j\u00e1 consumidos por milh\u00f5es [de consumidores]<cite>Kaiser Health News<\/cite><\/blockquote><\/figure>\n\n\n\n<p>At\u00e9 janeiro de 2017, os fabricantes de <em>blockbusters<\/em> como Crestor (colesterolemia), Abilify (para condi\u00e7\u00f5es psiqui\u00e1tricas), Herceptin (oncol\u00f3gico) e Humira (artrite reumat\u00f3ide) tinham buscado o estatuto de &#8220;medicamento \u00f3rf\u00e3o&#8221; para estas mesmas mol\u00e9culas<sup><a href=\"#footnote_5_43854\" id=\"identifier_8_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Drugmakers Manipulate Orphan Drug Rules To Create Prized Monopolies\">5<\/a><\/sup>. <\/p>\n\n\n\n<p> A investiga\u00e7\u00e3o da KHN constatou que <strong>cerca de 1\/3 das aprova\u00e7\u00f5es pelo FDA, de 1983 at\u00e9 2016,  representavam medicamentos que j\u00e1 se encontravam no mercado de massa e receberam  indica\u00e7\u00f5es posteriores para doen\u00e7as raras ou mesmo consistiam de mol\u00e9culas que receberam m\u00faltiplas indica\u00e7\u00f5es para doen\u00e7as raras<\/strong> (<em>repurposing<\/em>) . A cada nova indica\u00e7\u00e3o como medicamento \u00f3rf\u00e3o para uma doen\u00e7a rara, uma nova rodada de incentivos decorrentes da ODA lhe \u00e9 concedido.  <\/p>\n\n\n\n<p>A exclusividade de mercado por sete anos garantida pela ODA \u00e9 uma interessante ferramenta para precifica\u00e7\u00e3o. Sem concorr\u00eancia, o fabricante pode definir pre\u00e7os exorbitantes, numa esp\u00e9cie de monop\u00f3lio. Algo que os defensores da pr\u00e1tica preferem chamar de &#8220;<a href=\"https:\/\/pt.wikipedia.org\/wiki\/Monops%C3%B4nio\" target=\"_blank\" rel=\"noopener nofollow\" title=\"\">monops\u00f4nio<\/a>&#8220;<\/p>\n\n\n\n<p>J\u00e1 tratamos do assunto em um post no blog <a href=\"https:\/\/doencasraras2030.com.br\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">Academia de Pacientes 2030<\/a><sup><a href=\"#footnote_6_43854\" id=\"identifier_9_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Brechas na lei geram pre&ccedil;os exorbitantes no tratamento das doen&ccedil;as raras\">6<\/a><\/sup><\/p>\n\n\n\n<h1 class=\"has-text-align-center wp-block-heading\" id=\"aioseo-investigacao-federal\">Investiga\u00e7\u00e3o federal<\/h1>\n\n\n\n<p>Motivados pelas revela\u00e7\u00f5es da reportagem da KHN, tr\u00eas senadores republicanos solicitaram a abertura de nova investiga\u00e7\u00e3o, desta vez federal, das den\u00fancias apresentadas. <\/p>\n\n\n\n<p>Assim, em 30 de novembro de 2018, veio a lume relat\u00f3rio produzido pelo Government Accountability Office<sup><a href=\"#footnote_7_43854\" id=\"identifier_10_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Orphan Drugs: FDA Could Improve Designation Review Consistency; Rare Disease Drug Development Challenges Continue\">7<\/a><\/sup>. Entre as conclus\u00f5es, <strong>o fato de os revisores da FDA nem sempre incluirem nos dossi\u00eas todas as informa\u00e7\u00f5es necess\u00e1rias para determinar se um medicamento \u00e9 eleg\u00edvel para receber designa\u00e7\u00e3o de &#8220;medicamento \u00f3rf\u00e3o&#8221;<\/strong>. <\/p>\n\n\n\n<p>Em artigo reproduzido neste blog e originalmente publicado no exterior em julho de 2016, o professor da Universidade de Medicina de Utah, A. Gordon Smith<sup><a href=\"#footnote_8_43854\" id=\"identifier_11_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Manipula&ccedil;&atilde;o de pre&ccedil;os e uma perigosa esp&eacute;cie de empresas farmac&ecirc;uticas\">8<\/a><\/sup>, revelou um estratagema que tem se tornado comum na ind\u00fastria. As empresas legalmente adquirem os direitos de comercializa\u00e7\u00e3o de drogas j\u00e1 existentes, realizam uma ligeira modifica\u00e7\u00e3o em sua f\u00f3rmula e d\u00e3o uma turbinada nos pre\u00e7os logo ap\u00f3s a aprova\u00e7\u00e3o da nova indica\u00e7\u00e3o pela FDA, sem ter feito qualquer investimento mais significativo em Pesquisa &amp; Desenvolvimento (P&amp;D).<\/p>\n\n\n\n<h1 class=\"has-text-align-center wp-block-heading\" id=\"aioseo-os-canceres-raros\">Os &#8220;c\u00e2nceres raros&#8221;<\/h1>\n\n\n\n<p><strong>Os avan\u00e7os na gen\u00e9tica molecular e na medicina de previs\u00e3o est\u00e3o alterando a defini\u00e7\u00e3o do que se entendia por doen\u00e7a no s\u00e9culo 20<\/strong>. Tome-se o caso dos c\u00e2nceres. H\u00e1 algumas d\u00e9cadas, v\u00ednhamos definindo os c\u00e2nceres por sua localiza\u00e7\u00e3o, como em &#8220;c\u00e2ncer de pulm\u00e3o&#8221;, &#8220;c\u00e2ncer de intestino&#8221;, &#8220;c\u00e2ncer de p\u00e2ncreas&#8221; etc. <\/p>\n\n\n\n<p>Ainda que estas classifica\u00e7\u00f5es se mantenham nos dias de hoje, cada vez mais elas <strong>se fazem acompanhar de subclassifica\u00e7\u00f5es que levam em conta as muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas subjacentes envolvidas no processo da doen\u00e7a. <\/strong><\/p>\n\n\n\n<p>Sabe-se agora que os c\u00e2nceres variam de acordo com muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas a eles relacionadas. Assim, podemos falar de c\u00e2nceres com muta\u00e7\u00f5es p53, c\u00e2nceres com muta\u00e7\u00f5es rb, c\u00e2nceres com muta\u00e7\u00f5es BRAF, c\u00e2nceres com muta\u00e7\u00f5es MEK e c\u00e2nceres com muta\u00e7\u00f5es ERBB2. Este <em>fatiamento<\/em> do que outrora conhec\u00edamos como c\u00e2nceres localizados em determinados \u00f3rg\u00e3os do corpo os convertem em cole\u00e7\u00f5es de c\u00e2nceres mais raros, afetando popula\u00e7\u00f5es menores do que as 200 mil pessoas, condi\u00e7\u00e3o prevista na ODA para definir o que seja uma &#8220;doen\u00e7a rara&#8221;.  <\/p>\n\n\n\n<p>Tais avan\u00e7os propiciados pela medicina de precis\u00e3o e pela gen\u00e9tica molecular t\u00eam o potencial de <strong>transformar num futuro pr\u00f3ximo todas as doen\u00e7as frequentes conhecidas em doen\u00e7as raras<\/strong>, identificadas que ser\u00e3o por muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas espec\u00edficas, como aquelas j\u00e1 identificadas em alguns tipos de c\u00e2ncer.  Desnecess\u00e1rio dizer que os medicamentos que t\u00eam como alvo muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas espec\u00edficas chegam ao mercado com pre\u00e7os astron\u00f4micos. <em>Gaming the system?<\/em> <\/p>\n\n\n\n<p>Mas n\u00e3o \u00e9 s\u00f3 com os c\u00e2nceres que vemos um fatiamento da doen\u00e7a em subclassifica\u00e7\u00f5es relacionadas a muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas. Isto j\u00e1 acontece com a fibrose c\u00edstica e com a doen\u00e7a de Parkinson, por exemplo. Sabe-se que at\u00e9 fevereiro de 2019, esta \u00faltima, na realidade, englobava cinco distintas enfermidades, subdivididas que foram pela gen\u00e9tica molecular. <\/p>\n\n\n\n<p>Com a desagrega\u00e7\u00e3o das doen\u00e7as do s\u00e9culo 20 propiciada pela identifica\u00e7\u00e3o de muta\u00e7\u00f5es gen\u00e9ticas espec\u00edficas, toda enfermidade poder\u00e1 ser considerada uma &#8220;doen\u00e7a rara&#8221;, pelo padr\u00e3o norte-americano, visto ficarem abaixo do teto de 200 mil pessoas acometidas necess\u00e1rias para defini-la como tal.  <\/p>\n\n\n\n<p>Esta \u00e9 mais uma dimens\u00e3o do problema a revelar a necessidade de se promover altera\u00e7\u00f5es na ODA, visando tanto reduzir sua captura pela ind\u00fastria como torn\u00e1-la mais coerente com os avan\u00e7os propiciados pela medicina de precis\u00e3o e pela gen\u00e9tica molecular no conhecimento das enfermidades. <\/p>\n\n\n\n<p><\/p>\n\n\n\n<h1 class=\"has-text-align-center wp-block-heading\" id=\"aioseo-covid-19-e-o-caso-redemsivir\">Covid-19 e o &#8216;caso redemsivir&#8217;<\/h1>\n\n\n\n<p>Outro caso not\u00f3rio de abuso da Orphan Drug Act ocorreu quando o laborat\u00f3rio Gilead Sciences solicitou a designa\u00e7\u00e3o de &#8220;medicamento \u00f3rf\u00e3o&#8221; para o redemsivir, indicado para o tratamento da Covid-19. <\/p>\n\n\n\n<p>E , pasmem,  ela foi concedida! <\/p>\n\n\n\n<p>Desta forma, <strong>a Covid-19 passou a ser considerada uma doen\u00e7a rara<\/strong>. Dados os n\u00fameros alarmantes de casos fatais da pandemia no Brasil isto \u00e9 um deboche. Lembrando: a designa\u00e7\u00e3o de &#8220;medicamento \u00f3rf\u00e3o&#8221; \u00e9 concedida pelo FDA a f\u00e1rmacos destinados a tratar doen\u00e7as raras, que, por defini\u00e7\u00e3o, nos EUA, s\u00e3o aquelas que acometem at\u00e9 200 mil pessoas. Seria c\u00f4mico, se n\u00e3o fosse tr\u00e1gico,<\/p>\n\n\n\n<p>A rea\u00e7\u00e3o da sociedade civil logo se fez notar. <strong>Associa\u00e7\u00f5es de pacientes norte-americanas protestaram veementemente<\/strong>. Na ocasi\u00e3o, a ONG  Public Citizen em <a href=\"https:\/\/www.citizen.org\/wp-content\/uploads\/Letter-from-50-groups-to-Gilead-renounce-remdesivir-orphan-drug-claim.pdf\" target=\"_blank\" rel=\"noopener nofollow\" title=\"\">carta aberta<\/a> endere\u00e7ada ao CEO da Gilead Sciences (com mais 50 assinaturas de outras entidades da sociedade civil), assim se pronunciou: <strong>&#8220;Chamar a COVID-19 de &#8216;doen\u00e7a rara&#8217; zomba do sofrimento das pessoas e explora uma brecha na lei para lucrar com uma pandemia mortal&#8221;<\/strong>. A bem da verdade, cumpre destacar que o laborat\u00f3rio pleiteou a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o junto ao FDA antes de a Covid-19 atingir 200 mil pessoas em solo americano. Mas era favas contadas o fato de que a popula\u00e7\u00e3o acometida iria superar esta cifra em curto espa\u00e7o de tempo. <\/p>\n\n\n\n<p>Dada a press\u00e3o popular, s\u00f3 restou ao laborat\u00f3rio <a href=\"https:\/\/www.gilead.com\/news-and-press\/company-statements\/gilead-sciences-statement-on-request-to-rescind-remdesivir-orphan-drug-designation\" target=\"_blank\" rel=\"noopener nofollow\" title=\"\">solicitar a retirada<\/a> da designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o junto a FDA. Em 23 de mar\u00e7o de 2020, a Gilead entrou com pedido junto ao FDA para obten\u00e7\u00e3o da cobi\u00e7ada designa\u00e7\u00e3o. Em 25 de mar\u00e7o, requereu a rescis\u00e3o da mesma. <\/p>\n\n\n\n<p>Mas o estrago j\u00e1 estava feito. Em 17 de agosto de 2020, a prestigiosa revista m\u00e9dica JAMA fez publicar um artigo<sup><a href=\"#footnote_9_43854\" id=\"identifier_12_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Chua K, Conti RM. Policy Implications of the Orphan Drug Designation for Remdesivir to Treat COVID-19.&nbsp;JAMA Intern Med.&nbsp;2020;180(10):1273&ndash;1274\">9<\/a><\/sup>.\u00a0Nele, seus autores argumentam que <strong>&#8220;a designa\u00e7\u00e3o de medicamento \u00f3rf\u00e3o para remdesivir para COVID-19 e os benef\u00edcios correspondentes para o patrocinador do medicamento foram concedidos de forma inadequada e que o FDA deveria ter maior autoridade para implementar a Lei de Medicamentos \u00d3rf\u00e3os consistente com sua inten\u00e7\u00e3o&#8221;<\/strong><sup><a href=\"#footnote_10_43854\" id=\"identifier_13_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Remdesivir Designation as Orphan Drug Exposed Policy Loophole\">10<\/a><\/sup>. E concluem, conclamando o Congresso dos EUA e a FDA a garantir que os benef\u00edcios da Lei de Medicamentos \u00d3rf\u00e3os sejam usados \u200b\u200bapenas de maneira consistente com seu prop\u00f3sito.<\/p>\n\n\n\n<p>Em Academia de Pacientes 2030, outro projeto virtual de nossa autoria, Nicole Hassoun prop\u00f4s algumas solu\u00e7\u00f5es para corrigir as distor\u00e7\u00f5es da Lei dos Medicamentos \u00d3rf\u00e3os.<sup><a href=\"#footnote_6_43854\" id=\"identifier_14_43854\" class=\"footnote-link footnote-identifier-link\" title=\"Brechas na lei geram pre&ccedil;os exorbitantes no tratamento das doen&ccedil;as raras\">6<\/a><\/sup><\/p>\n\n\n\n<p>Como se v\u00ea, o assunto \u00e9 extenso. Por ora, encerramos o post por aqui, prometendo voltar ao tema em breve. <\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"aioseo-gostou-entao\">Gostou? Ent\u00e3o &#8230;<\/h2>\n\n\n<p><script type=\"text\/javascript\" src=\"https:\/\/cdnjs.buymeacoffee.com\/1.0.0\/button.prod.min.js\" data-name=\"bmc-button\" data-slug=\"ccordovil\" data-color=\"#FFDD00\" data-emoji=\"\" data-font=\"Cookie\" data-text=\"Pague um caf\u00e9!\" data-outline-color=\"#000000\" data-font-color=\"#000000\" data-coffee-color=\"#ffffff\"><\/script><\/p>\n<ol class=\"footnotes\"><li id=\"footnote_1_43854\" class=\"footnote\"><a href=\"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/lei-dos-medicamentos-orfaos-completa-40-anos-de-existencia\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">Lei dos Medicamentos \u00d3rf\u00e3os completa 40 anos de exist\u00eancia<\/a><span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_1_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><\/li><li id=\"footnote_2_43854\" class=\"footnote\">Althobaiti H, Seoane-Vazquez E, Brown LM, Fleming ML, Rodriguez-Monguio R. FDA Orphan Designations, Approvals, and Regulatory Review Time since the Enactment of the Orphan Drug Act (1983). Research Square; 2022.<span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_2_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_4_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_7_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><\/li><li id=\"footnote_3_43854\" class=\"footnote\">Haffner, ME, Adopting Orphan Drugs \u2014 Two Dozen Years of Treating Rare Diseases, N Engl J Med 2006; 354:445-447.<span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_3_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><\/li><li id=\"footnote_4_43854\" class=\"footnote\"><a href=\"Orphan drug costs 26 times higher than they were 20 years ago\" target=\"_blank\" rel=\"noopener nofollow\" title=\"\">AHIP: Orphan drug costs 26 times higher than they were 20 years ago<\/a><span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_5_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><\/li><li id=\"footnote_5_43854\" class=\"footnote\"><a href=\"https:\/\/khn.org\/news\/drugmakers-manipulate-orphan-drug-rules-to-create-prized-monopolies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener nofollow\" title=\"\">Drugmakers Manipulate Orphan Drug Rules To Create Prized Monopolies<\/a><span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_6_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_8_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><\/li><li id=\"footnote_6_43854\" class=\"footnote\"><a href=\"https:\/\/doencasraras2030.com.br\/brechas-na-lei-geram-precos-exorbitantes\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">Brechas na lei geram pre\u00e7os exorbitantes no tratamento das doen\u00e7as raras<\/a><span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_9_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_14_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><\/li><li id=\"footnote_7_43854\" class=\"footnote\"><a href=\"https:\/\/www.gao.gov\/products\/gao-19-83\" target=\"_blank\" rel=\"noopener nofollow\" title=\"\">Orphan Drugs: FDA Could Improve Designation Review Consistency; Rare Disease Drug Development Challenges Continue<\/a><span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_10_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><\/li><li id=\"footnote_8_43854\" class=\"footnote\"><a href=\"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/manipulacao-de-precos-e-uma-nova-geracao-de-empresas-farmaceuticas\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\" title=\"\">Manipula\u00e7\u00e3o de pre\u00e7os e uma perigosa esp\u00e9cie de empresas farmac\u00eauticas<\/a><span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_11_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><\/li><li id=\"footnote_9_43854\" class=\"footnote\">Chua K, Conti RM. Policy Implications of the Orphan Drug Designation for Remdesivir to Treat COVID-19.\u00a0<em>JAMA Intern Med.<\/em>\u00a02020;180(10):1273\u20131274<span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_12_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><\/li><li id=\"footnote_10_43854\" class=\"footnote\"><a href=\"https:\/\/www.contagionlive.com\/view\/remdesivir-designation-as-orphan-drug-exposed-policy-loophole\" target=\"_blank\" rel=\"noopener nofollow\" title=\"\">Remdesivir Designation as Orphan Drug Exposed Policy Loophole<\/a><span class=\"footnote-back-link-wrapper\"> [<a href=\"#identifier_13_43854\" class=\"footnote-link footnote-back-link\">&#8617;<\/a>]<\/span><\/li><\/ol>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>O sistema destinado a ajudar pacientes desesperados est\u00e1 sendo manipulado pela ind\u00fastria farmac\u00eautica para maximizar lucros e proteger nichos de mercado para medicamentos j\u00e1 consumidos por 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