Libmeldy<\/em> da Orchard Therapeutics (atidarsagene autotemcel) tem um pre\u00e7o de tabela relatado de mais de 2,8 milh\u00f5es de libras esterlinas (aproximadamente 20 milh\u00f5es e 200 mil reais). <\/p>\n\n\n\n\u00c9 o tratamento para a leucodistrofia metacrom\u00e1tica (MLD), condi\u00e7\u00e3o ultra-rara, que causa danos graves ao sistema nervoso e aos \u00f3rg\u00e3os de uma crian\u00e7a, levando a uma expectativa de vida de apenas cinco a oito anos. Entre quatro a cinco beb\u00eas nascem com o dist\u00farbio na Inglaterra a cada ano.<\/p>\n\n\n\n
O an\u00fancio coincide com o projeto de orienta\u00e7\u00e3o do NICE recomendando a #terapiagenica \u2013 uma revers\u00e3o de uma decis\u00e3o anterior de que o tratamento n\u00e3o representava uma boa rela\u00e7\u00e3o custo \/ benef\u00edcio. <\/p>\n\n\n\n
Helen Knight, Diretora do Programa no Centro de Avalia\u00e7\u00e3o de Tecnologia em Sa\u00fade, comentou: \u201cAs evid\u00eancias cl\u00ednicas apresentadas mostraram que, para aquelas crian\u00e7as nas quais o atidarsagene autotemcel foi eficaz, este teve um benef\u00edcio cl\u00ednico substancial em termos de permitir que as crian\u00e7as mantivessem suas fun\u00e7\u00f5es motoras e cognitivas. Portanto, estamos satisfeitos com o fato de a empresa concordar com um desconto aprimorado no pre\u00e7o do atidarsagene autotemcel que, ao refletir melhor a incerteza nas evid\u00eancias, permitiu que o comit\u00ea recomendasse esse tratamento potencialmente transformador para crian\u00e7as com essa condi\u00e7\u00e3o\u201d.<\/p>\n\n\n\n
A presidente-executiva do NHS, Amanda Pritchard, disse: \u201cO acordo que fechamos \u00e9 apenas o exemplo mais recente do NHS England usando suas capacidades comerciais para cumprir o compromisso do Plano de Longo Prazo do NHS de fornecer aos pacientes tratamentos e terapias de ponta a um pre\u00e7o que \u00e9 justo com os contribuintes\u201d.<\/p>\n\n\n\n
Espera-se que o lan\u00e7amento do Libmeldy<\/em> comece na primavera de 2022, ap\u00f3s a publica\u00e7\u00e3o das orienta\u00e7\u00f5es finais do NICE [cong\u00eanere da Conitec no Reino Unido]. A terapia estar\u00e1 dispon\u00edvel no Manchester Centre for Genomic Medicine, o \u00fanico local no Reino Unido e um dos cinco na Europa. Espera-se que pacientes de toda a Europa recebam Libmeldy em Manchester, destacando os desafios do tratamento transfronteiri\u00e7o, que provavelmente crescer\u00e3o \u00e0 medida que mais terapias gen\u00e9ticas forem aprovadas.<\/p>\n\n\n\nEm outubro de 2021, o Haute Autorit\u00e9 de Sant\u00e9 (HAS) da Fran\u00e7a concedeu \u00e0 #Libmeldy uma autoriza\u00e7\u00e3o de acesso antecipado para crian\u00e7as com a forma infantil tardia ou juvenil da DLM, sem manifesta\u00e7\u00f5es cl\u00ednicas da doen\u00e7a. A autoriza\u00e7\u00e3o \u00e9 inicialmente v\u00e1lida por um ano, mas pode ser prorrogada.<\/p>\n\n\n\n
Em novembro de 2021, o G-BA da Alemanha encontrou evid\u00eancias de benef\u00edcios adicionais consider\u00e1veis \u200b\u200bpara o tratamento precoce de crian\u00e7as com DLM, mas ainda assintom\u00e1ticas. Para pacientes com sintomas iniciais da doen\u00e7a, o n\u00edvel de benef\u00edcio adicional foi considerado n\u00e3o-quantific\u00e1vel.<\/p>\n\n\n\n
O G-BA estabeleceu um prazo \u2013 1\u00ba de julho de 2024 \u2013 para sua decis\u00e3o, enquanto aguarda a avalia\u00e7\u00e3o final do estudo submetido. O presidente do comit\u00ea, Josef Hecken, explicou: “Queremos reavaliar o medicamento para obter informa\u00e7\u00f5es sobre seu uso a longo prazo em pacientes com sintomas”. <\/p>\n\n\n\n
Ele acrescentou que a DLM ainda n\u00e3o \u00e9 cur\u00e1vel, “mas agora temos pelo menos uma op\u00e7\u00e3o que permite que as crian\u00e7as afetadas vivam com menos defici\u00eancias f\u00edsicas. Isso tamb\u00e9m \u00e9 uma vit\u00f3ria”. <\/p>\n\n\n\n
\n\n\n\nNeil Grubert \u00e9 especialista em acesso ao mercado farmac\u00eautico com mais de 30 anos de experi\u00eancia no rastreamento dos mercados globais de medicamentos. Ele \u00e9 autor de mais de 150 relat\u00f3rios sobre acesso ao mercado, cobrindo 20 mercados maduros e emergentes, v\u00e1rias \u00e1reas terap\u00eauticas e v\u00e1rios problemas do setor. Atualmente trabalha como consultor independente. O blog Academia de Pacientes det\u00e9m direitos exclusivos de reprodu\u00e7\u00e3o dos posts de Neil Grubert em lingua portuguesa. <\/p>\n\n\n\n
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Saiba mais<\/a><\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":42393,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[123],"tags":[],"class_list":["post-42416","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-pelo-mundo","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/pelo-mundo.png",1080,1080,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/pelo-mundo.png",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:300\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/pelo-mundo.png",300,300,true],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:768\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/pelo-mundo.png",768,768,true],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1024\/h:1024\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/pelo-mundo.png",1024,1024,true],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/pelo-mundo.png",1080,1080,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/pelo-mundo.png",1080,1080,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2022\/02\/pelo-mundo.png",1080,1080,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Neil Grubert","author_link":""},"uagb_comment_info":0,"uagb_excerpt":"NEIL GRUBERT \u201cO medicamento mais caro do mundo\u201d estar\u00e1 dispon\u00edvel para pacientes na Inglaterra ap\u00f3s o \u00faltimo acordo com o ... Saiba mais","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/42416","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=42416"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/42416\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/42393"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=42416"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=42416"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=42416"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}