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Atualizada em 23\/08\/2020, \u00e0s 15h37.<\/strong><\/em><\/p>\n A<\/span> comunidade de pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) e seus familiares foram surpreendidas ontem (20\/8) com uma not\u00edcia para l\u00e1 de desagrad\u00e1vel. A AME \u00e9 uma doen\u00e7a neuromuscular de manifesta\u00e7\u00e3o cl\u00ednica vari\u00e1vel, gen\u00e9tica e rara.<\/p>\n Comunicado distribu\u00eddo pela Biogen\u00a0 informa que, em audi\u00eancia \u201cna \u00faltima semana\u201d com o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, a empresa fora notificada de que, \u201cap\u00f3s explorar diversas alternativas, n\u00e3o foi encontrada solu\u00e7\u00e3o que viabilizasse a aquisi\u00e7\u00e3o e dispensa\u00e7\u00e3o do nursinersena<\/strong> [Spinraza\u00ae\ufe0f] para atender aos pacientes com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipos II e III, tal como originalmente planejado\u201d. A Biogen acrescenta que foi orientada a fazer uma nova submiss\u00e3o do medicamento \u00e0 Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias no SUS (Conitec). Veja ao final desta mat\u00e9ria quais s\u00e3o os tipos de AME. O que o comunicado n\u00e3o esclarece, a n\u00e3o ser em uma discreta nota de p\u00e9-de-p\u00e1gina, \u00e9 que a dispensa\u00e7\u00e3o estava sendo tentada atrav\u00e9s de um projeto-piloto de acordo de compartilhamento de risco.<\/p>\n A not\u00edcia chega depois de um ano e quatro meses de esperan\u00e7as acalentadas (e agora frustradas); e, ironicamente, no m\u00eas de conscientiza\u00e7\u00e3o da Atrofia Muscular Espinhal.<\/p>\n O an\u00fancio da incorpora\u00e7\u00e3o do Spinraza ao SUS mediante acordo de compartilhamento de risco para AME dos tipos 2 e 3 havia sido feito pelo ent\u00e3o Ministro da Sa\u00fade, Henrique Mandetta, com pompa, circunst\u00e2ncia e estardalha\u00e7o, em solenidade no Senado Federal, em 24 de abril do ano passado (ver foto). Pelo acordo, tal como alardeado na \u00e9poca, o governo s\u00f3 pagaria pelo medicamento se houvesse melhora do paciente. Mais tarde, foi assinada Portaria em que se determinava formalmente o in\u00edcio de um projeto-piloto para tal fim.\u00a0<\/span><\/p>\n A decis\u00e3o n\u00e3o representa um duro golpe apenas para as pessoas que vivem com AME e seus familiares. \u00c9 tamb\u00e9m uma derrota para todos os doentes raros que apostavam no acordo de compartilhamento de riscos por desfecho, como forma de assegurar maior equidade no acesso a seu inequ\u00edvoco direito \u00e0 sa\u00fade.<\/p>\n No comunicado, a Biogen destaca que foi pioneira \u201cao aceitar fazer parte do projeto de acordo de compartilhamento de risco por desfecho, proposto pelo Minist\u00e9rio da Sa\u00fade\u201d. E que esta teria sido a alternativa apontada pela pasta \u201cpara ampliar o tratamento a todos os pacientes com AME\u201d.<\/p>\n Informa tamb\u00e9m que, at\u00e9 o momento, 72 pacientes com AME tipo I, que se enquadram nos crit\u00e9rios de elegibilidade do Protocolo Cl\u00ednico e Diretriz Terap\u00eautica (PCDT)<\/a>, receberam a medica\u00e7\u00e3o, segundo dados do DATASUS de maio\/2020. Pelo referido PCDT est\u00e3o excluidos do protocolo os pacientes em ventila\u00e7\u00e3o mec\u00e2nica invasiva permanente, o que reduziu drasticamente o n\u00famero de potenciais beneficiados (72) pela incorpora\u00e7\u00e3o do medicamento ao SUS.<\/p>\n Os pacientes com AME tipo II e III, segundo a nota, \u201cpermaneceram aguardando defini\u00e7\u00e3o do mecanismo pelo qual o produto poderia ser adquirido e dispensado\u201d, nos casos em que n\u00e3o optaram pela judicializa\u00e7\u00e3o de suas demandas. Muitos, de boa f\u00e9, \u00a0preferiram esperar, ao inv\u00e9s de judicializar, dando um voto de confian\u00e7a \u00e0s autoridades de sa\u00fade. Esperan\u00e7as que agora foram bruscamente frustradas.<\/p>\n Diplom\u00e1tico, o comunicado tamb\u00e9m ressalta o que classificou como \u201cavan\u00e7os importantes sobre o acordo de compartilhamento de risco por desfecho, nos \u00faltimos 12 meses\u201d. A empresa tamb\u00e9m afirma que se compromete a buscar \u201ccom celeridade a incorpora\u00e7\u00e3o do tratamento no SUS para pacientes com AME Tipos II e III\u201d.<\/p>\n De fato, quem tem AME tem pressa. Trata-se de doen\u00e7a neurodegenerativa grave, potencialmente fatal e que acomete muitos de seus pacientes na primeira inf\u00e2ncia. Mas, para a pressa da doen\u00e7a, o nosso quadro regulat\u00f3rio pouco tem a oferecer.<\/p>\n \u00c9 o pr\u00f3prio comunicado que destaca os procedimentos burocr\u00e1ticos necess\u00e1rios para uma nova submiss\u00e3o:<\/p>\n Por ser um novo dossi\u00ea, inicia-se um novo processo de avalia\u00e7\u00e3o de tecnologia: recomenda\u00e7\u00e3o preliminar, consulta p\u00fablica, recomenda\u00e7\u00e3o final da Comiss\u00e3o, decis\u00e3o por parte da SCTIE, contrata\u00e7\u00e3o de fornecimento, e atualiza\u00e7\u00e3o de Protocolos Cl\u00ednicos e Diretrizes Terap\u00eauticas (PCDT) \u2013 processo que de acordo com o regimento interno da CONITEC, deve ser conclu\u00eddo dentro de at\u00e9 360 dias (180 dias para avalia\u00e7\u00e3o da tecnologia em sa\u00fade e outros 180 dias para publica\u00e7\u00e3o de PCDT atualizado). Assim, mais um ano de protela\u00e7\u00e3o, e de degenera\u00e7\u00e3o da condi\u00e7\u00e3o dos portadores de AME tipo II e III. <\/strong><\/p>\n<\/blockquote>\n O governo ganha tempo. Aos pacientes e seus familiares s\u00f3 resta esperar. E orar.<\/p>\n Dada a relev\u00e2ncia do tema para as pessoas que vivem com AME, para seus familiares, e para todos os doentes raros que agora v\u00eaem naufragar uma importante metodologia que poderia lhes assegurar o acesso a medicamentos de alto custo (o acordo de compartilhamento de riscos), voltaremos ao tema nos pr\u00f3ximos dias.<\/p>\n OS TIPOS DE AME<\/strong><\/p>\n AME TIPO 0<\/strong>: \u00c9 a forma mais grave de AME, e uma das mais raras. Tem in\u00edcio no per\u00edodo pr\u00e9-natal e, al\u00e9m de acometimento motor e respirat\u00f3rio, pacientes com AME Tipo 0 podem apresentar altera\u00e7\u00f5es card\u00edacas e cerebrais. <\/span><\/p>\n AME TIPO 1<\/strong>: Tamb\u00e9m conhecida como doen\u00e7a de Werdnig-Hoffman, \u00e9 o subtipo mais comum de AME, correspondendo a cerca de 60% dos casos reportados na literatura. Sinais e sintomas t\u00eam in\u00edcio antes dos seis meses de vida. <\/span><\/p>\n AME TIPO 2<\/strong>: A AME 5q tipo 2, ou doen\u00e7a de Dubowitz, \u00e9 a forma intermedi\u00e1ria da doen\u00e7a em que os sintomas geralmente se iniciam entre os seis e dezoito meses de idade. Atinge cerca de 29% dos casos reportados na literatura. <\/span><\/p>\n AME TIPO 3<\/strong>: Tamb\u00e9m conhecida como doen\u00e7a de Kugelberg-Welander, atinge cerca de 13% dos casos. Os primeiros sintomas aparecem ap\u00f3s os dezoito meses de idade.<\/span><\/p>\n AME TIPO 4<\/strong>: Forma mais branda da doen\u00e7a, a AME tipo 4 \u00e9 tamb\u00e9m uma das mais raras, representando menos de 5% dos novos casos. Na maioria das vezes, os primeiros sintomas aparecem a partir da segunda ou terceira d\u00e9cada de vida. Pessoas com AME tipo 4 n\u00e3o apresentam dificuldades respirat\u00f3rias ou de alimenta\u00e7\u00e3o.<\/span><\/p>\n\n
Leia tamb\u00e9m!<\/strong><\/h5>\n