{"id":2514,"date":"2020-02-10T13:00:53","date_gmt":"2020-02-10T15:00:53","guid":{"rendered":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=2514"},"modified":"2020-11-15T16:15:37","modified_gmt":"2020-11-15T19:15:37","slug":"muito-alem-do-sus-iii-a-busca-pelo-medicamento","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=2514","title":{"rendered":"Muito al\u00e9m do SUS (III): A busca pelo medicamento"},"content":{"rendered":"<figure id=\"attachment_2520\" aria-describedby=\"caption-attachment-2520\" style=\"width: 830px\" class=\"wp-caption aligncenter\"><img data-opt-id=1396748336  fetchpriority=\"high\" decoding=\"async\" class=\"wp-image-2520 size-large\" src=\"https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1024\/h:576\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2020\/02\/mapa-mundi-comprimidos.png\" alt=\"\" width=\"840\" height=\"473\" srcset=\"https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1024\/h:576\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2020\/02\/mapa-mundi-comprimidos.png 1024w, https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:300\/h:169\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2020\/02\/mapa-mundi-comprimidos.png 300w, https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:768\/h:432\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2020\/02\/mapa-mundi-comprimidos.png 768w, https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1200\/h:675\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2020\/02\/mapa-mundi-comprimidos.png 1200w, https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:1280\/h:720\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2020\/02\/mapa-mundi-comprimidos.png 1280w\" sizes=\"(max-width: 840px) 100vw, 840px\" \/><figcaption id=\"caption-attachment-2520\" class=\"wp-caption-text\">Imagem de <a href=\"https:\/\/pixabay.com\/pt\/users\/jniittymaa0-701650\/?utm_source=link-attribution&amp;utm_medium=referral&amp;utm_campaign=image&amp;utm_content=1185076\">Jukka Niittymaa<\/a> por <a href=\"https:\/\/pixabay.com\/pt\/?utm_source=link-attribution&amp;utm_medium=referral&amp;utm_campaign=image&amp;utm_content=1185076\">Pixabay<\/a><\/figcaption><\/figure>\n<p style=\"text-align: justify;\"><span class=\"su-dropcap su-dropcap-style-flat\" style=\"font-size:1.5em\">H<\/span>\u00e1 algumas semanas, iniciamos aqui a publica\u00e7\u00e3o de uma s\u00e9rie de quatro posts comentando relat\u00f3rio da Comiss\u00e3o de \u00c9tica da Alemanha intitulado <em>Os desafios da provis\u00e3o de cuidados para doen\u00e7as raras<\/em>.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">A\u00a0<a href=\"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/2020\/01\/13\/desafios-do-cuidado-em-doencas-raras\/\">primeira parte<\/a> desta s\u00e9rie tratou da vulnerabilidade m\u00e9dica, social e econ\u00f4mica das pessoas que vivem com doen\u00e7as raras. Abordou tamb\u00e9m os aspectos \u00e9ticos que devem presidir as rela\u00e7\u00f5es com este que \u00e9 considerado um dos grupos mais vulner\u00e1veis da sociedade em qualquer parte do mundo. A <a href=\"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/2020\/02\/03\/muito-alem-do-sus-desafios-do-cuidado-em-doencas-raras-parte-ii\/\">segunda parte<\/a> desta s\u00e9rie abordou as medidas necess\u00e1rias para reduzir tal vulnerabilidade e que basicamente diziam respeito a:<\/p>\n<ul>\n<li style=\"text-align: justify;\">Prote\u00e7\u00e3o contra tratamento deficiente e inadequado;<\/li>\n<li>empoderamento dos pacientes.<\/li>\n<\/ul>\n<p style=\"text-align: justify;\"><strong> Agora vamos resumir para voc\u00ea, abaixo, o que o relat\u00f3rio diz sobre medicamentos, tema que desperta grande interesse entre os doentes raros e seus familiares.<\/strong><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Inicialmente, o documento destaca a import\u00e2ncia de se somar esfor\u00e7os e atuar em rede para se compensar as desvantagens da baixa incid\u00eancia das doen\u00e7as raras, especialmente quando o assunto \u00e9 a pesquisa cient\u00edfica. Recomenda que medidas compensat\u00f3rias sejam criadas para que as pessoas com doen\u00e7as raras se beneficiem tanto dos estudos cient\u00edficos quanto as pessoas normais. Estas medidas, de acordo com o relat\u00f3rio, poderiam incluir programas de financiamento \u00e0 pesquisa em doen\u00e7as raras visando desenvolver preven\u00e7\u00e3o, terapia e diagn\u00f3sticos baseados em evid\u00eancias. No Brasil n\u00e3o se tem conhecimento de qualquer programa de incentivo \u00e0 pesquisa em doen\u00e7as raras da parte do governo.<\/p>\n<p><!--more--><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">No ano de 2000, a Uni\u00e3o Europ\u00e9ia (UE) publicou uma resolu\u00e7\u00e3o ligada a &#8220;produtos medicinais \u00f3rf\u00e3os&#8221;, ou &#8220;medicamentos \u00f3rf\u00e3os&#8221;. Esta express\u00e3o refere-se a medicamentos que beneficiam um pequeno n\u00famero de pacientes e, desta forma, n\u00e3o despertam o interesse da ind\u00fastria farmac\u00eautica sem que esta receba incentivos econ\u00f4micos para produzi-los.\u00a0 Assim, quando um medicamento recebe a designa\u00e7\u00e3o de &#8220;\u00f3rf\u00e3o&#8221;, o fabricante ganha algumas vantagens, tais como isen\u00e7\u00f5es fiscais, procedimentos acelerados para a sua aprova\u00e7\u00e3o e direito de exclusividade de mercado por 10 anos (nos EUA s\u00e3o sete). Tudo isso est\u00e1 condicionado ao fato de a doen\u00e7a cursar com risco de vida ou ser cronicamente debilitante.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><strong>E agora vem um fato interessante<\/strong>. Na Alemanha, o &#8220;benef\u00edcio m\u00e9dico adicional&#8221; de um medicamento \u00f3rf\u00e3o \u00e9 considerado comprovado se ele for aprovado pela Ag\u00eancia Europ\u00e9ia de Medicamentos. Neste caso, ele \u00e9 imediatamente disponibilizado para reembolso (no Brasil, o equivalente ao &#8220;reembolso&#8221; seria a incorpora\u00e7\u00e3o de determinado medicamento ao SUS).<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">A designa\u00e7\u00e3o de &#8220;benef\u00edcio m\u00e9dico adicional&#8221; \u00e9 concedida pelo Federal Joint Comittee (G-Ba) daquele pa\u00eds e serve basicamente para negocia\u00e7\u00f5es de redu\u00e7\u00e3o de pre\u00e7o entre pagadores e fabricantes. O G-Ba \u00e9 a mais alta inst\u00e2ncia de auto-regula\u00e7\u00e3o de m\u00e9dicos, dentistas, hospitais e seguradoras de sa\u00fade da Alemanha.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Em que condi\u00e7\u00f5es a comprova\u00e7\u00e3o de benef\u00edcio m\u00e9dico adicional \u00e9 exigida naquele pa\u00eds? Somente quando o volume anual bruto de neg\u00f3cios com determinado medicamento \u00f3rf\u00e3o excede o limiar de 50 milh\u00f5es de euros.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">A resolu\u00e7\u00e3o da UE j\u00e1 mencionada resultou na aprova\u00e7\u00e3o de cerca de 140 medicamentos \u00f3rf\u00e3os dispon\u00edveis para os pacientes no continente europeu entre 2000 e 2019. No Brasil, at\u00e9 o momento, apenas 46 medicamentos \u00f3rf\u00e3os possuem Protocolos Cl\u00ednicos e Diretrizes Terap\u00eauticas (PCDT) aprovados. Os PCDT s\u00e3o indispens\u00e1veis para que os pacientes possam receber o medicamento \u00f3rf\u00e3o pelo SUS. No entanto, \u00e9 preciso reconhecer que as doen\u00e7as raras passaram a ser objeto de aten\u00e7\u00e3o mais sistem\u00e1tica do governo brasileiro com a publica\u00e7\u00e3o da Portaria 199, de 2014.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">\u00c9 importante lembrar (e isto \u00e9 destacado no relat\u00f3rio alem\u00e3o) que medicamentos \u00f3rf\u00e3os n\u00e3o visam promover a cura do paciente, mas sim para aumentar sua expectativa de vida ou ao menos melhorar sua qualidade de vida, a despeito de todas as desvantagens provocadas por sua condi\u00e7\u00e3o. <span class=\"su-highlight\" style=\"background:#ddff99;color:#000000\">&nbsp;Eu ainda dou risada&nbsp;<\/span>, quando me lembro de uma ex-dirigente da CONITEC (j\u00e1 aposentada), que publicamente afirmava que n\u00e3o iria autorizar incorpora\u00e7\u00e3o de medicamentos \u00f3rf\u00e3os <span class=\"su-highlight\" style=\"background:#ddff99;color:#000000\">&nbsp;que n\u00e3o trouxessem a cura&nbsp;<\/span>. Isto est\u00e1 gravado e devidamente documentado! <span class=\"su-highlight\" style=\"background:#ddff99;color:#000000\">&nbsp;O relat\u00f3rio destaca exemplos bem-sucedidos de medicamentos \u00f3rf\u00e3os, como aqueles para tratar doen\u00e7a de Pompe, leucemia miel\u00f3ide cr\u00f4nica e hipertens\u00e3o pulmonar.&nbsp;<\/span>\n<h2>Mercado em crescimento<\/h2>\n<p style=\"text-align: justify;\">Em 2016, informa o documento, as vendas de medicamentos \u00f3rf\u00e3os na Alemanha representaram cerca de 3,7% dos gastos totais com medicamentos no setor ambulatorial. Mas o relat\u00f3rio observa que, em 2017, os custos da terapia medicamentosa para doentes raros, em alguns casos , aumentaram em cerca de 1,2 milh\u00f5es de euros anuais.\u00a0 Diz tamb\u00e9m que em 2017 havia algo em torno de 7 mil a 8 mil doen\u00e7as raras j\u00e1 identificadas, mas apenas cerca de 1.700 pesquisas em curso para desenvolvimento de tais medicamentos e 140 medicamentos aprovados na UE.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Os autores do relat\u00f3rio manifestaram preocupa\u00e7\u00e3o com a cria\u00e7\u00e3o de incentivos que poderiam potencialmente facilitar a aprova\u00e7\u00e3o de medicamentos para doen\u00e7as que n\u00e3o s\u00e3o necessariamente raras. Condenou tamb\u00e9m a pr\u00e1tica de certos fabricantes de fatiar indica\u00e7\u00f5es do medicamento, visando criar subtipos de uma determinada doen\u00e7a para obter sua aprova\u00e7\u00e3o como medicamento \u00f3rf\u00e3o.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Para voc\u00ea ter uma id\u00e9ia do crescimento deste nicho de mercado (medicamentos \u00f3rf\u00e3os), basta dizer que, em 2019, um em cada quatro medicamentos com um novo princ\u00edpio ativo lan\u00e7ados na Alemanha pertenciam a este grupo.\u00a0 Isto levou os autores do documento a recomendar medidas visando evitar a testagem inadequada destas subst\u00e2ncias ativas e definir condi\u00e7\u00f5es bem claras para sua aprova\u00e7\u00e3o. A finalidade de tal rigor seria assegurar que os doentes raros recebam medicamentos com a mesma qualidade, efic\u00e1cia e seguran\u00e7a daqueles destinados a doen\u00e7as comuns.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">\u00c9 importante lembrar, como faz o relat\u00f3rio, que em muitos pa\u00edses da UE os pacientes n\u00e3o t\u00eam acesso a medicamentos \u00f3rf\u00e3os, dado o fato de os sistemas de sa\u00fade locais n\u00e3o cobrirem seus custos. H\u00e1 tamb\u00e9m o problema, de acordo com o documento, dos pre\u00e7os muitas vezes exorbitantes desta classe de medicamentos. Isto levou a Eurordis, a maior coaliz\u00e3o internacional de associa\u00e7\u00f5es de doentes raros, a exigir que os pre\u00e7os destes medicamentos fossem reduzidos em 1\/3 a 1\/5 dos atualmente praticados, at\u00e9 2025.<\/p>\n<h2>Qualidade de vida deve ser o foco<\/h2>\n<p style=\"text-align: justify;\">Os autores do relat\u00f3rio tamb\u00e9m criticaram a ado\u00e7\u00e3o de desfechos cl\u00ednicos secund\u00e1rios\u00a0 para a aprova\u00e7\u00e3o desta classe de medicamentos por ag\u00eancias de Avalia\u00e7\u00f5es de Tecnologias de Sa\u00fade (como a CONITEC, por exemplo). Explico: Os desfechos prim\u00e1rios e secund\u00e1rios s\u00e3o entendidos como\u00a0 os resultados que se espera obter com a realiza\u00e7\u00e3o de determinada pesquisa cl\u00ednica. Desfecho prim\u00e1rio \u00e9 aquele capaz de proporcionar a evid\u00eancia cl\u00ednica mais relevante e convincente em rela\u00e7\u00e3o ao objetivo principal de um estudo. \u00c9 o principal resultado que \u00e9 medido, ao final de uma pesquisa para se verificar se um tratamento espec\u00edfico funcionou. O desfecho secund\u00e1rio seria um resultado ou evento cl\u00ednico monitorado por um estudo cl\u00ednico, mas de menor import\u00e2ncia do que o desfecho prim\u00e1rio.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Acontece que os desfechos secund\u00e1rios s\u00e3o muitas vezes apresentados pelos laborat\u00f3rios a ag\u00eancias de ATS para obter a incorpora\u00e7\u00e3o deste ou daquele medicamento \u00f3rf\u00e3o em determinado sistema p\u00fablico de sa\u00fade (no caso do Brasil, p. ex.).\u00a0 Um exemplo de desfecho secund\u00e1rio \u00e9 o <a href=\"https:\/\/interfisio.com.br\/tc6m-teste-de-caminhada-de-seis-minutos\/\">teste da caminhada de seis minutos<\/a>, muito empregado em estudos cl\u00ednicos de doen\u00e7as respirat\u00f3rias. Volta e meia eles aparecem em relat\u00f3rios p\u00fablicos da CONITEC.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">O que o relat\u00f3rio alem\u00e3o argumenta \u00e9 que desfechos secund\u00e1rios muitas vezes n\u00e3o representam indicadores de melhora da qualidade de vida do paciente e que, por isso, n\u00e3o deveriam servir para a aprova\u00e7\u00e3o de determinado medicamento. E pondera:<\/p>\n<blockquote>\n<p style=\"text-align: justify;\">Embora tais medidas [desfechos secund\u00e1rios] possam atender a exig\u00eancias formais de comprova\u00e7\u00e3o de efeito terap\u00eautico concreto de determinada droga, elas dificilmente resultam em uma melhora not\u00e1vel na sa\u00fade ou qualidade de vida do paciente em quest\u00e3o. De uma perspectiva \u00e9tica e econ\u00f4mica \u00e9 ent\u00e3o importante desenvolver par\u00e2metros apropriados para determinar sua efic\u00e1cia; estes devem focar mais fortemente em benef\u00edcios globais para o paciente.<\/p>\n<\/blockquote>\n<p style=\"text-align: justify;\">Mas aqui a gente entra num campo bastante nebuloso e aberto a discuss\u00f5es. Em primeiro lugar, <span class=\"su-highlight\" style=\"background:#ddff99;color:#000000\">&nbsp;quem define o que \u00e9 qualidade de vida de uma pessoa com defici\u00eancia, por exemplo? Uma pessoa &#8216;normal&#8217;?&nbsp;<\/span> Sim, infelizmente, na pr\u00e1tica \u00e9 isso que ocorre com alguns indicadores de qualidade de vida. Mas seria justo? Provavelmente n\u00e3o. Em segundo lugar, em estudos cl\u00ednicos de medicamentos \u00f3rf\u00e3os, por conta da raridade das doen\u00e7as envolvidas, \u00e9 muito dif\u00edcil (ou quase imposs\u00edvel) encontrar um estudo cl\u00ednico para esta categoria terap\u00eautica que empregue desfechos prim\u00e1rios. Isso d\u00e1 pano pra manga e aqui n\u00e3o teremos tempo de abordar.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">O relat\u00f3rio tamb\u00e9m destaca a import\u00e2ncia dos registros (<em>registries<\/em>) de pacientes para apoiar a pesquisa de medicamentos \u00f3rf\u00e3os. Os registros s\u00e3o bases de dados que ajudam no desenvolvimento de medicamentos pelos fabricantes, ao darem a estes acesso a dados biol\u00f3gicos, cl\u00ednicos e gen\u00e9ticos de um grande n\u00famero de pacientes. Desta forma, pode-se compreender melhor a doen\u00e7a, sua hist\u00f3ria e as necessidades dos pacientes. Isto pode ter efeitos positivos no desenho de estudos cl\u00ednicos futuros.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">Mas tamb\u00e9m alerta para o risco de conflito de interesses por parte dos operadores do tal registro de pacientes. N\u00e3o seria recomend\u00e1vel, por exemplo, que tais registros ficassem sob a coordena\u00e7\u00e3o de um m\u00e9dico em particular ou de um \u00fanico fabricante, segundo o documento. O ideal neste caso seriam parcerias p\u00fablico-privadas para administra\u00e7\u00e3o destes registros.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><div class=\"su-note\"  style=\"border-color:#e5e54c;border-radius:3px;-moz-border-radius:3px;-webkit-border-radius:3px;\"><div class=\"su-note-inner su-u-clearfix su-u-trim\" style=\"background-color:#FFFF66;border-color:#ffffff;color:#333333;border-radius:3px;-moz-border-radius:3px;-webkit-border-radius:3px;\">Na pr\u00f3xima semana, publicaremos a \u00faltima parte desta s\u00e9rie de posts sobre a posi\u00e7\u00e3o da Comiss\u00e3o de \u00c9tica da Alemanha acerca das pessoas que vivem com doen\u00e7as raras e suas necessidades. Abordaremos a import\u00e2ncia das redes e centros de refer\u00eancia, bem como as recomenda\u00e7\u00f5es finais sugeridas por esta Comiss\u00e3o. <\/div><\/div>\n<div class=\"su-divider su-divider-style-dashed\" style=\"margin:15px 0;border-width:14px;border-color:#d31f54\"><\/div>\n<p style=\"text-align: justify;\"><strong>N\u00f3s escrevemos estes posts para mant\u00ea-lo sempre informado acerca de seus direitos e sua condi\u00e7\u00e3o. Se quiser comentar o post mais abaixo, fique \u00e0 vontade. Apreciamos muito sua participa\u00e7\u00e3o!<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>\u00e1 algumas semanas, iniciamos aqui a publica\u00e7\u00e3o de uma s\u00e9rie de quatro posts comentando relat\u00f3rio da Comiss\u00e3o de \u00c9tica da &#8230; <\/p>\n<p class=\"read-more-container\"><a title=\"Muito al\u00e9m do SUS (III): A busca pelo medicamento\" class=\"read-more button\" href=\"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=2514#more-2514\" aria-label=\"Read more about Muito al\u00e9m do SUS (III): A busca pelo medicamento\">Saiba mais<\/a><\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":0,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[1],"tags":[],"class_list":["post-2514","post","type-post","status-publish","format-standard","hentry","category-nao-categorizado","infinite-scroll-item"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":false,"thumbnail":false,"medium":false,"medium_large":false,"large":false,"1536x1536":false,"2048x2048":false,"mailpoet_newsletter_max":false},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":0,"uagb_excerpt":"\u00e1 algumas semanas, iniciamos aqui a publica\u00e7\u00e3o de uma s\u00e9rie de quatro posts comentando relat\u00f3rio da Comiss\u00e3o de \u00c9tica da ... 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