{"id":191,"date":"2020-11-09T11:55:25","date_gmt":"2020-11-09T14:55:25","guid":{"rendered":"http:\/\/academiadepacientes.com\/?p=191"},"modified":"2020-11-11T09:30:15","modified_gmt":"2020-11-11T12:30:15","slug":"voce-sabe-como-surgiram-as-tais-doencas-raras-2","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?p=191","title":{"rendered":"Voc\u00ea sabe como surgiram as tais “doen\u00e7as raras”? (2)"},"content":{"rendered":"

A<\/span> express\u00e3o “doen\u00e7as raras”, tal como a concebemos hoje, surge como consequ\u00eancia de toda a pol\u00eamica envolvendo a publica\u00e7\u00e3o, nos Estados Unidos, na d\u00e9cada de 1960, de uma medida legal: a Emenda Kefauver-Harris ou Emenda da Efic\u00e1cia dos Medicamentos.<\/p>\n

Datada de 1962, ela alterou a Lei Federal de Alimentos, Medicamentos e Cosm\u00e9ticos (Federal Food, Drug and Cosmetic Act), publicada originalmente em 1938.<\/p>\n

A Kefauver-Harris foi respons\u00e1vel pela reestrutura\u00e7\u00e3o completa da forma pela qual os medicamentos eram aprovados nos Estados Unidos (e depois em todo o mundo), afetando at\u00e9 mesmo decis\u00f5es a respeito de quais deles desenvolver. Foi um dos mais importantes acontecimentos a definir a evolu\u00e7\u00e3o do cen\u00e1rio regulat\u00f3rio-industrial dos Estados Unidos, desde a d\u00e9cada de 1930. A nossa ANVISA<\/a>, criada em 1990, \u00e9 fruto destas mesmas preocupa\u00e7\u00f5es de Estado relativas \u00e0 seguran\u00e7a e efic\u00e1cia de medicamentos.<\/p>\n

<\/p>\n

Sulfanilamida<\/a> em 1938; talidomida<\/a> em 1960. Se a Lei Federal de Alimentos, Medicamentos e Cosm\u00e9ticos de 1938 fora inspirada pela trag\u00e9dia da sulfanilamida, os sinistros efeitos da talidomida, em 1960, foram respons\u00e1veis pela publica\u00e7\u00e3o da Emenda Kefauver-Harris.<\/p>\n

De fato, a Emenda da Efic\u00e1cia dos Medicamentos, como tamb\u00e9m \u00e9 conhecida, introduziu novas exig\u00eancias de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a no processo regulat\u00f3rio da assist\u00eancia farmac\u00eautica nos Estados Unidos, que contribu\u00edram significativamente para o surgimento do que hoje ficou conhecido como \u201cmedicamento \u00f3rf\u00e3o<\/a>\u201d.<\/p>\n

Tais exig\u00eancias relacionavam-se a aspectos de seguran\u00e7a e efic\u00e1cia e se materializavam em medidas que tratavam da aprova\u00e7\u00e3o, \u00a0testes cl\u00ednicos, a rotulagem, a publicidade e a fiscaliza\u00e7\u00e3o da ind\u00fastria farmac\u00eautica.<\/p>\n

Rea\u00e7\u00e3o \u00e0 trag\u00e9dia da talidomida, subst\u00e2ncia que provocou defeitos cong\u00eanitos em milhares de crian\u00e7as, contra\u00eddos durante a gesta\u00e7\u00e3o, a Emenda da Efic\u00e1cia dos Medicamentos obrigou os fabricantes de medicamentos a oferecerem prova de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a de seus produtos por meio de testes cl\u00ednicos, retroativamente a 1938.<\/p>\n

A rea\u00e7\u00e3o dos fabricantes foi descontinuar a produ\u00e7\u00e3o dos medicamentos cuja realiza\u00e7\u00e3o de testes cl\u00ednicos pudesse se revelar cara, dadas a escassez e dispers\u00e3o geogr\u00e1fica dos pacientes volunt\u00e1rios para pesquisas a serem recrutados.<\/p>\n

Assim, do dia para a noite, cidad\u00e3os norte-americanos passaram a n\u00e3o contar com medicamentos de que j\u00e1 faziam uso e a disposi\u00e7\u00e3o da ind\u00fastria para produzir medicamentos para doen\u00e7as pouco frequentes diminuiu ainda mais.<\/p>\n

E no Brasil, quando \u00e9 que se come\u00e7a a falar de “doen\u00e7as raras”?<\/h4>\n

No Brasil, o tema \u201cdoen\u00e7as raras\u201d parece ganhar relevo no ano de 2009 com a realiza\u00e7\u00e3o do I Congresso Brasileiro de Doen\u00e7as Raras<\/a>, em S\u00e3o Paulo, com o patroc\u00ednio da Fundaci\u00f3n G\u00eaiser e apoio do vereador Ushitaro Kamia (DEM-SP). Este evento antecede a participa\u00e7\u00e3o de delega\u00e7\u00e3o brasileira na VI Conferencia Internacional sobre Doen\u00e7as Raras e Medicamentos \u00d3rf\u00e3os, realizada em Buenos Aires, em mar\u00e7o de 2010.<\/p>\n

Tamb\u00e9m em 2010, mais precisamente no dia 28 de fevereiro, foi realizada em S\u00e3o Paulo a Primeira Caminhada de Apoio ao Portador de Doen\u00e7as Raras, com a chancela da Secretaria Municipal da Pessoa Deficiente e com Mobilidade Reduzida (SMPED).<\/p>\n

O evento fez parte das comemora\u00e7\u00f5es do Dia Mundial das Doen\u00e7as Raras, lan\u00e7ado pela Organiza\u00e7\u00e3o Nacional de Doen\u00e7as Raras (NORD) em 2009, nos Estados Unidos. At\u00e9 onde pudemos apurar, portanto, a primeira men\u00e7\u00e3o no Brasil a “doen\u00e7as raras” enquanto objeto de mobilizza\u00e7\u00e3o de pacientes se d\u00e1 em 2009.<\/p>\n

A fascinante hist\u00f3ria das doen\u00e7as raras ainda n\u00e3o acabou de ser contada. No pr\u00f3ximo post, vamos revelar como se deram os primeiros passos para a constru\u00e7\u00e3o dos movimentos de pacientes com doen\u00e7as raras.<\/p>\n

Moral da hist\u00f3ria<\/h4>\n

Como voc\u00ea pode ver,\u00a0Um certo paradoxo da sociedade moderna \u00e9 o fato de a falta de op\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas para os portadores de doen\u00e7as raras ser, em parte, resultado das crescentes demandas da sociedade por prote\u00e7\u00e3o da sa\u00fade p\u00fablica, atrav\u00e9s da promo\u00e7\u00e3o de testes cl\u00ednicos de medicamentos, antes de sua comercializa\u00e7\u00e3o. Esta exig\u00eancia, como vimos, \u00e9 produto da Emenda Kefauver-Harris.<\/p>\n

Na verdade, os testes cl\u00ednicos ser\u00e3o respons\u00e1veis por uma dupla penaliza\u00e7\u00e3o dos portadores de doen\u00e7as pouco frequentes:<\/p>\n

A primeira, por seu papel central na defini\u00e7\u00e3o do que hoje se conhece como “doen\u00e7as raras”. N\u00e3o fosse a exig\u00eancia de testes cl\u00ednicos para verifica\u00e7\u00e3o de efic\u00e1cia e seguran\u00e7a de medicamentos, a express\u00e3o “doen\u00e7as raras”, no sentido que hoje lhe damos, talvez jamais tivesse sido criada.<\/p>\n

A segunda, quando da tomada de decis\u00e3o pelas autoridades regulat\u00f3rias para fornecimento de medicamentos aos seus portadores. Em tese, esta deveria ser amparada pela busca da melhor evid\u00eancia cient\u00edfica para tal, que sempre est\u00e1 condicionada ao “poder estat\u00edstico” \u00a0dos achados verificados em testes cl\u00ednicos.<\/p>\n

No entanto, dado o escasso n\u00famero de portadores destas doen\u00e7as (quando tomadas individualmente), tal poder estat\u00edstico, que agregaria \u2018cientificidade\u2019 \u00e0 decis\u00e3o, \u00e9 dif\u00edcil de ser obtido, como se ver\u00e1 futuramente neste blog. A nosso ver, este \u00e9 um dos fatores que contribui para a judicializa\u00e7\u00e3o da sa\u00fade. Mas esta \u00e9 hist\u00f3ria para outro post!<\/p>\n

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<\/div>\n

Nota da Reda\u00e7\u00e3o: Logo ap\u00f3s a publica\u00e7\u00e3o deste post, Regina Pr\u00f3spero, presidente do Instituto Vidas Raras e ABRAMPS – Rarissimas Brasil, nos mandou a seguinte mensagem, pela qual lhe agradecemos:<\/p>\n

\n

Cla\u00fadio<\/em>
\nBoa tarde.<\/em>
\nEstava lendo o post no blog academia de pacientes, e devo parabeniza-lo. Muito bom o texto. Por\u00e9m, acredito ser necess\u00e1rio corrigi-lo em rela\u00e7\u00e3o ao surgimento do termo doen\u00e7as raras no Brasil, drogas \u00f3rf\u00e3s e movimentos de associa\u00e7\u00f5es sobre estes temas.<\/em>
\nNossa associa\u00e7\u00e3o trabalha no tema Drogas \u00d3rf\u00e3s desde 2001 quando soubemos que estava em fase 2, pesquisas cl\u00ednicas para MPSs, das quais fomos protagonistas em todas elas.<\/em>
\nNos envolvemos em movimentos em prol da sa\u00fade de pacientes de doen\u00e7as raras e defendendo (juntamente com outras associa\u00e7\u00f5es) a regulamenta\u00e7\u00e3o destas como drogas \u00d3rf\u00e3s desde 2007, quando da primeira audi\u00eancia p\u00fablica no Senado, sobre este tema: direito do tratamento das doen\u00e7as raras, que culminou na audi\u00eancia p\u00fablica no STF em 2009.<\/em>
\nEst\u00e1vamos junto de outras associa\u00e7\u00f5es de pacientes no 1 encontro de Doen\u00e7as Raras que aconteceu em SP e tamb\u00e9m na comitiva que foi a Buenos Aires, todos estes momentos, muito bem lembrados por voc\u00ea.<\/em>
\nEnfim, acredito que vale a pena mostrar a trajet\u00f3ria que antecede 2009,<\/em>
\nFico \u00e0 disposi\u00e7\u00e3o,
\nAbra\u00e7os,<\/p>\n

\n

Feito o adendo, a partir de informa\u00e7\u00f5es dadas gentilmente por Regina Pr\u00f3spero e n\u00e3o verificadas por mim, informo que, na realidade, me baseei nos crit\u00e9rios de Ci\u00eancia da Informa\u00e7\u00e3o e Informa\u00e7\u00e3o Cient\u00edfica para definir o nascimento oficial de um campo de saber, neste ou naquele pa\u00eds. De fato, a Ci\u00eancia da Informa\u00e7\u00e3o ensina que uma maneira de constatar o nascimento de um novo campo de saber \u00e9 a realiza\u00e7\u00e3o de congressos nacionais ou internacionais.<\/p>\n

Agradecemos a Regina por sua observa\u00e7\u00e3o e conclamamos a todos os pacientes para fazer como ela, quando o assunto assim o exigir.<\/p>\n

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Um certo paradoxo da sociedade moderna \u00e9 o fato de a falta de op\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas para os portadores de doen\u00e7as raras ser, em parte, resultado das crescentes demandas da sociedade por prote\u00e7\u00e3o da sa\u00fade p\u00fablica, atrav\u00e9s da promo\u00e7\u00e3o de testes cl\u00ednicos de medicamentos. \u00c9 o que iremos ver a seguir.\u00a0<\/strong><\/em><\/p>\n","protected":false},"author":2,"featured_media":3343,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"om_disable_all_campaigns":false,"_uag_custom_page_level_css":"","_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"footnotes":""},"categories":[32],"tags":[4],"class_list":["post-191","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-trocando-em-miudos","tag-historia","infinite-scroll-item","resize-featured-image"],"aioseo_notices":[],"uagb_featured_image_src":{"full":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2017\/08\/dúvida.png",300,300,false],"thumbnail":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:150\/h:150\/q:mauto\/rt:fill\/g:ce\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2017\/08\/dúvida.png",150,150,true],"medium":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2017\/08\/dúvida.png",300,300,false],"medium_large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2017\/08\/dúvida.png",300,300,false],"large":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2017\/08\/dúvida.png",300,300,false],"1536x1536":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2017\/08\/dúvida.png",300,300,false],"2048x2048":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2017\/08\/dúvida.png",300,300,false],"mailpoet_newsletter_max":["https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2017\/08\/dúvida.png",300,300,false]},"uagb_author_info":{"display_name":"Cl\u00e1udio Cordovil","author_link":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/?author=2"},"uagb_comment_info":3,"uagb_excerpt":"Um certo paradoxo da sociedade moderna \u00e9 o fato de a falta de op\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas para os portadores de doen\u00e7as raras ser, em parte, resultado das crescentes demandas da sociedade por prote\u00e7\u00e3o da sa\u00fade p\u00fablica, atrav\u00e9s da promo\u00e7\u00e3o de testes cl\u00ednicos de medicamentos. \u00c9 o que iremos ver a seguir.\u00a0","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/191","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=191"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/191\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/3343"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=191"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=191"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/academiadepacientes.com.br\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=191"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}