![\"\"](\"https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2019\/05\/zolgensma.jpg\")
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A Food and Drug Administration (FDA) aprovou, nesta sexta-feira (24\/5), a primeira terapia g\u00eanica para um tipo de atrofia muscular espinhal (AME), um tratamento que salva vidas para crian\u00e7as e que tamb\u00e9m ser\u00e1 a droga mais cara do mundo.<\/p>\n
Conhecida como “Zolgensma”, a terapia g\u00eanica trata crian\u00e7as menores de dois anos de idade com AME, uma doen\u00e7a neuromuscular heredit\u00e1ria que causa perda progressiva da fun\u00e7\u00e3o muscular. A forma mais grave de AME faz com que os beb\u00eas morram ou dependam de ventila\u00e7\u00e3o permanente at\u00e9 os dois anos de idade. A doen\u00e7a \u00e9 causada por um defeito em um gene que produz SMN, uma prote\u00edna necess\u00e1ria para a sobreviv\u00eancia de neur\u00f4nios motores. Zolgensma usa um v\u00edrus re-engenheirado para fornecer uma c\u00f3pia funcional do gene defeituoso de modo que a prote\u00edna SMN possa ser produzida.<\/p>\n
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A Novartis definiu o pre\u00e7o do\u00a0 Zolgensma em 2.125 milh\u00f5es de d\u00f3lares (cerca de 8 milh\u00f5es e 543 mil reais), ou um custo anual de 425 mil d\u00f3lares (cerca de 1 milh\u00e3o e 708 mil reais) por ano durante cinco anos, disse a empresa.<\/p>\n
O lan\u00e7amento do Zolgensma ser\u00e1 um grande teste para a Novartis e o CEO Vas Narasimhan, agora com dois anos no cargo. Os acionistas esperam que a terapia g\u00eanica seja um grande sucesso de vendas para justificar os 8,7 bilh\u00f5es de d\u00f3lares (cerca de 35 bilh\u00f5es de reais) que a Novartis gastou para adquirir a AveXis no ano passado.<\/p>\n
Para obter sucesso comercial, a Novartis precisa convencer os m\u00e9dicos que tratam de pacientes com AME de que os benef\u00edcios de preserva\u00e7\u00e3o muscular decorrentes de uma \u00fanica inje\u00e7\u00e3o de Zolgensma ser\u00e3o duradouros. Pagamentos complexos de reembolso e seguro de sa\u00fade requeridos para terapias g\u00eanicas dispendiosas precisam ser administrados habilmente.<\/p>\n
A Novartis deve enfrentar a reprova\u00e7\u00e3o de cr\u00edticos que acreditam que cobrar milh\u00f5es de d\u00f3lares por qualquer rem\u00e9dio – n\u00e3o importa o qu\u00e3o efetivo ele seja- torne invi\u00e1vel\u00a0 um sistema de sa\u00fade j\u00e1 sob estresse financeiro.<\/p>\n
H\u00e1 tamb\u00e9m concorr\u00eancia. O Spinraza, aprovado no final de 2016 e vendido pela Biogen, j\u00e1 foi usado para tratar com sucesso milhares de pacientes com formas graves e leves de AME. A droga requer inje\u00e7\u00f5es regulares na coluna vertebral custando 750 mil d\u00f3lares (cerca de tr\u00eas milh\u00f5es de reais) no primeiro ano e 375 mil d\u00f3lares (cerca de um milh\u00e3o e 500 mil reais) anualmente depois disso, por toda a vida. As vendas no ano passado totalizaram 1,7 bilh\u00e3o de d\u00f3lares (cerca de 7 bilh\u00f5es de reais). Zolgensma pode ser mais conveniente que o Spinraza, mas a Roche est\u00e1 desenvolvendo uma p\u00edlula di\u00e1ria para a AME chamada risdiplam, que pode chegar ao mercado em 2020.<\/p>\n
O FDA aprovou o Zolgensma para tratar crian\u00e7as menores de dois anos diagnosticadas com AME, independentemente da muta\u00e7\u00e3o gen\u00e9tica observada. Em seu ensaio cl\u00ednico pivotal e em um estudo cl\u00ednico em andamento, a maioria dos beb\u00eas e crian\u00e7as pequenas injetados uma vez com Zolgensma permaneceu viva, p\u00f4de respirar por conta pr\u00f3pria e mostrou melhorias nos marcos motores, como poder sentar-se sem apoio.<\/p>\n
Zolgensma \u201c\u00e9 muito melhor do que qualquer outra terapia, particularmente nos ensaios cl\u00ednicos do tipo 1 que divulgamos\u201d, disse Narasimhan em uma entrevista recente. “Evidentemente, os pais saber\u00e3o imediatamente que este \u00e9 um rem\u00e9dio que tem um desempenho extremamente bom nessas crian\u00e7as e tem esse tipo de efeito marcante em seu bem-estar”.<\/p>\n
Em seu comunicado, o comiss\u00e1rio da FDA, Ned Sharpless, disse que a aprova\u00e7\u00e3o representa “mais um marco no poder de transforma\u00e7\u00e3o das terapias g\u00eanicas e celulares para tratar uma ampla gama de doen\u00e7as”.<\/p>\n
Uma pesquisa com 30 m\u00e9dicos que atualmente tratam pacientes com AME, conduzida pelos analistas da Jefferies, descobriu que 30% usariam Zolgensma em pacientes rec\u00e9m-diagnosticados com AME um ano ap\u00f3s o lan\u00e7amento. Os m\u00e9dicos tamb\u00e9m estavam interessados \u200b\u200bem experimentar combina\u00e7\u00f5es de Zolgensma e Spinraza. Jefferies est\u00e1 prevendo que as vendas de Zolgensma atinjam 2,6 bilh\u00f5es de d\u00f3lares (cerca de 10,5 bilh\u00f5es de reais), acima da estimativa de pico de vendas de 1,9 bilh\u00e3o de d\u00f3lares (aproximadamente 7,6 bilh\u00f5es de reais).<\/p>\n
A Biogen discorda, obviamente. Em recente teleconfer\u00eancia, os seus executivos argumentaram que, mesmo com a chegada de Zolgensma, o Spinraza continua sendo o tratamento padr\u00e3o para a AME, com base na indica\u00e7\u00e3o mais ampla do medicamento e mais de 7 mil pacientes tratados, alguns por at\u00e9 seis anos. Spinraza \u00e9 aprovado nos EUA para todos os tipos de AME – desde os beb\u00eas mais doentes do tipo 1 at\u00e9 adultos com formas mais leves da doen\u00e7a, onde a perda da fun\u00e7\u00e3o muscular come\u00e7a mais tarde e \u00e9 mais gradual.<\/p>\n
“A Biogen d\u00e1 as boas-vindas a op\u00e7\u00f5es terap\u00eauticas adicionais para ajudar pessoas com essa doen\u00e7a rara”, disse a empresa em um comunicado divulgado ap\u00f3s a aprova\u00e7\u00e3o de Zolgensma. \u201cEstamos orgulhosos de ter ajudado mais de 7.500 pessoas com AME. O Spinraza continua sendo o \u00fanico tratamento dispon\u00edvel para uma ampla faixa et\u00e1ria de pacientes com AME \u201d.<\/p>\n
Dr. John Brandsema, um neurologista pedi\u00e1trico do Hospital Infantil da Filad\u00e9lfia, tratou pacientes com AME com Spinraza e Zolgensma. Ele acredita que as compara\u00e7\u00f5es s\u00e3o prematuras.<\/p>\n
\u201cH\u00e1 uma relut\u00e2ncia por parte da comunidade acad\u00eamica em comparar diretamente os pacientes do estudo de transfer\u00eancia de genes [Zolgensma] com os pacientes do estudo nusinersena [Spinraza]. Eles eram diferentes em seus crit\u00e9rios de inclus\u00e3o, em sua idade no in\u00edcio da terapia e em algumas das medidas de desfecho que estavam sendo estudadas \u201d, disse Brandsema . \u201cEu acho que voc\u00ea realmente precisa de experi\u00eancia no mundo real para fazer compara\u00e7\u00f5es desse n\u00edvel e n\u00e3o temos experi\u00eancia no mundo real ainda com transfer\u00eancia de genes.\u201d Brandsema recebeu honor\u00e1rios de consultoria da Biogen e da AveXis, empresa de biotecnologia que desenvolveu Zolgensma e foi adquirida pela Novartis.<\/p>\n
(…)<\/p>\n
Sobre o pre\u00e7o de\u00a0 2,1 milh\u00f5es de d\u00f3lares da Zolgensma: a Novartis defende sua decis\u00e3o, chamando o tratamento de \u201caltamente custoefetivo\u201d e \u201cjusto e razo\u00e1vel\u201d, dado o benef\u00edcio demonstrado em testes cl\u00ednicos. A Novartis destacou que\u00a0 inje\u00e7\u00f5es cr\u00f4nicas de Spinraza custam mais de\u00a0 4 milh\u00f5es de d\u00f3lares (cerca de 16 milh\u00f5es de reais) em cinco anos.<\/p>\n
A Novartis informou que est\u00e1 trabalhando com seguradoras para implementar acordos prolongados de pagamentos\u00a0 e acordos baseados em desfechos para acelerar o acesso dos pacientes e o reembolso pelo Zolgensma.<\/p>\n
Curiosamente, a Novartis n\u00e3o foi criticada pelo Institute for Clinical and Economic Review (ICER), uma organiza\u00e7\u00e3o sem fins lucrativos que se tornou um poder oficioso no pa\u00eds para avaliar os benef\u00edcios econ\u00f4micos de novos medicamentos. Na sexta-feira, o ICER endossou a estrat\u00e9gia de pre\u00e7os da Novartis. Uma an\u00e1lise atualizada de custo-efetividade da ICER constatou que a Zolgensma, ao pre\u00e7o de 2,1 milh\u00f5es de d\u00f3lares, era apenas um pouco mais caro do que seu benchmark<\/em> de pre\u00e7o baseado em valor. Uma an\u00e1lise anterior do ICER definira como razo\u00e1vel o pre\u00e7o de 1,5 milh\u00e3o de d\u00f3lares para o Zolgensma.<\/p>\n “Zolgensma est\u00e1 transformando dramaticamente as vidas das fam\u00edlias afetadas por esta doen\u00e7a devastadora e, tendo em vista os novos dados de efic\u00e1cia para a popula\u00e7\u00e3o pr\u00e9-sintom\u00e1tica, o pre\u00e7o anunciado hoje est\u00e1 dentro do limite superior da faixa de pre\u00e7o de refer\u00eancia baseado em valor do ICER”, disse Dr. Steven D. Pearson, presidente da ICER.<\/p>\n Peter Bach, diretor do centro de pol\u00edticas de sa\u00fade e desfechos do Memorial Sloan Kettering Cancer Center, est\u00e1 preocupado com o pre\u00e7o de Zolgensma e acredita que a an\u00e1lise de custo-efetividade atualizada da ICER tem muitas impropriedades.<\/p>\n \u201cVoc\u00ea pode ver isso de duas maneiras. \u00c9 um tratamento incr\u00edvel e apenas algumas crian\u00e7as precisar\u00e3o, ent\u00e3o um milh\u00e3o aqui e outro milh\u00e3o acol\u00e1 n\u00e3o fazem diferen\u00e7a\u201d, disse ele. \u201cOu n\u00f3s temos um grande problema. A ind\u00fastria foi totalmente redirecionada para doen\u00e7as raras porque o mercado tolerar\u00e1 qualquer pre\u00e7o e a FDA exigir\u00e1 dados muito pouco rigorosos \u201d.<\/p>\n Adam Feuerstein Adam \u00e9 o colunista nacional de biotecnologia da STAT, cobrindo a interse\u00e7\u00e3o entre a biotecnologia e Wall Street.<\/p>\n Publicado originalmente em STAT<\/a><\/p>\n
\nRedator S\u00eanior, Biotecnologia<\/p>\n
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