![\"\"](\"https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2018\/09\/rainforest-vale.jpg\")
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A not\u00edcia mais importante nas \u00faltimas semanas, no campo das doen\u00e7as raras, tem a ver com o Spinraza (nusinersena), que \u00e9 a primeira e at\u00e9 o momento\u00a0\u00fanica medica\u00e7\u00e3o indicada para Atrofia Muscular Espinhal (AME), a principal causa gen\u00e9tica de mortalidade infantil, segundo a revista Nature<\/em>. Em um curto intervalo de tempo, o NICE e a Conitec decidiram por sua n\u00e3o aprova\u00e7\u00e3o\/recomenda\u00e7\u00e3o.\u00a0O ponto nevr\u00e1lgico para esta decis\u00e3o tem sido seu\u00a0pre\u00e7o astron\u00f4mico: Setenta e cinco mil libras (cerca de 368 mil reais) por dose, excluindo impostos. Com este pre\u00e7o, o custo anual do tratamento \u00e9 de 450 mil libras (cerca de 2,2 milh\u00f5es de reais) para o primeiro ano; e 225 mil libras (1,1 milh\u00e3o de reais) para os anos seguintes.<\/p>\n No comunicado emitido pelo NICE para justificar sua decis\u00e3o, o instituto diz\u00a0 que a evid\u00eancia revelou “um substancial benef\u00edcio da nusinersena”, ao mesmo tempo em que destaca “incertezas significativas”, principalmente no que se refere\u00a0a\u00a0 “benef\u00edcios de longo prazo”, o que tornaria dif\u00edcil justificar seu pre\u00e7o “extremamente elevado”. J\u00e1 o plen\u00e1rio da Conitec, reunido no in\u00edcio de agosto deste ano, indicou que o tema fosse encaminhado para consulta p\u00fablica com recomenda\u00e7\u00e3o preliminar desfavor\u00e1vel \u00e0 incorpora\u00e7\u00e3o no SUS,\u00a0 para tratar crian\u00e7as com AME 5q tipo I”.<\/p>\n <\/p>\n Na vis\u00e3o da Conitec, as evid\u00eancias cl\u00ednicas apresentadas foram “fr\u00e1geis” e os resultados n\u00e3o demonstrariam “aumento de sobrevida para al\u00e9m da expectativa de vida esperada para crian\u00e7as com a doen\u00e7a”. Por sua vez, no mesmo relat\u00f3rio, a an\u00e1lise de custo-efetividade, nossa velha conhecida<\/a>, teria mostrado que\u00a0 “o medicamento n\u00e3o apresenta resultados cl\u00ednicos condizentes com o pre\u00e7o praticado”. J\u00e1\u00a0 a an\u00e1lise de impacto or\u00e7ament\u00e1rio, “que prev\u00ea gastos na ordem de R$ 1 bilh\u00e3o”, evidenciaria que, se incorporado ao nosso sistema p\u00fablico de sa\u00fade, a nusinersena poderia “comprometer a sustentabilidade do SUS”.<\/p>\n <\/p>\n A sabedoria popular\u00a0 sustenta que, ao observarmos muito uma \u00e1rvore singular, corremos o risco de perder de vista a vastid\u00e3o da floresta. At\u00e9 o momento, todos os que resolveram debater o tema no Brasil se detiveram na contempla\u00e7\u00e3o da \u00e1rvore. De fato, a\u00a0 decis\u00e3o foi tida como devastadora, compreensivelmente, entre as fam\u00edlias de brasileiros vivendo com AME. No momento em que este post est\u00e1 sendo redigido, muitas manifesta\u00e7\u00f5es de rep\u00fadio \u00e0 decis\u00e3o j\u00e1 percorreram o Pa\u00eds e a consulta p\u00fablica sobre o tema, aberta pela Conitec, at\u00e9 ontem revelava a impressionante marca de 37 mil contribui\u00e7\u00f5es, fato absolutamente in\u00e9dito na hist\u00f3ria desta Comiss\u00e3o.<\/p>\n Mas, paremos por um instante para contemplarmos a floresta. A nusinersena \u00e9 um dos primeiros produtos derivados da terapia g\u00eanica. A Humanidade tem depositado h\u00e1 algumas d\u00e9cadas grandes esperan\u00e7as nesta nova modalidade tecnol\u00f3gica, bem como nas terapias teciduais e celulares, estas \u00faltimas ligadas \u00e0s conquistas derivadas das pesquisas com c\u00e9lulas-tronco. Tecnologias como a nusinersena acenam com a promessa de erradicar doen\u00e7as at\u00e9 ent\u00e3o tidas como incur\u00e1veis, com uma dose \u00fanica de tratamento ou com um esquema terap\u00eautico de curta dura\u00e7\u00e3o.<\/p>\n Em suas mais variadas formas, a terapia g\u00eanica \u00e9 tida como uma das mais relevantes conquistas da hist\u00f3ria da medicina no que se refere ao tratamento de pessoas nascidas com doen\u00e7as gen\u00e9ticas incur\u00e1veis. A cultura de massa e a ind\u00fastria do entretenimento ao longo de d\u00e9cadas t\u00eam nutrido nossos cora\u00e7\u00f5es e mentes de esperan\u00e7a no que se refere a estas terapias.<\/p>\n N\u00e3o \u00e9 trivial nem desprez\u00edvel o montante de recursos investidos em todo o mundo para a terapia g\u00eanica e outras modalidades avan\u00e7adas. O que pouca gente conhece \u00e9 a for\u00e7a do advocacy promovido por estes pacientes na busca de uma cura para tais doen\u00e7as. N\u00e3o fosse o financiamento destas pesquisas com dinheiro vindo do bolso de muitos familiares destes pacientes, n\u00e3o ter\u00edamos como comemorar conquistas t\u00e3o relevantes em termos de engenho humano em t\u00e3o curto espa\u00e7o de tempo. Relat\u00f3rio da Association of Medical Research Charities, publicado em 2014, mostrou que, de forma coletiva, entidades beneficentes de m\u00e9dio e pequeno porte, muitas das quais prestando aux\u00edlio a pacientes com doen\u00e7as raras, contribuem com cerca de um ter\u00e7o dos investimentos na pesquisa e desenvolvimento de tratamentos ligados a terapias g\u00eanicas e celulares.<\/p>\n Dezenas de milhares de pacientes em todo o mundo t\u00eam contribu\u00eddo como sujeitos de pesquisa ao longo de tr\u00eas d\u00e9cadas para a realiza\u00e7\u00e3o de testes cl\u00ednicos destes medicamentos, num esfor\u00e7o corajoso e consider\u00e1vel. Nesta trajet\u00f3ria, com marcos regulat\u00f3rios robustos, j\u00e1 vimos de tudo, desde eventos adversos (entre estes a tr\u00e1gica morte de Jesse Gelsinger em 1999), at\u00e9 resultados positivos.<\/p>\n O ritmo da inova\u00e7\u00e3o no campo da terapia g\u00eanica tem sido fren\u00e9tico. Basta dizer que se passaram somente cinco anos entre a primeira dose de nusinersena em humanos at\u00e9 sua primeira aprova\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria em 2016. Mas, ao cabo e ao resto, como dizem nossos amigos portugueses, o que importa \u00e9 se tais tecnologias chegar\u00e3o ao mercado com pre\u00e7os vi\u00e1veis, razo\u00e1veis e acess\u00edveis. Invariavelmente, este n\u00e3o tem sido o caso. E aqui a batalha passa a ser de todos os cidad\u00e3os do planeta e n\u00e3o somente dos familiares de pacientes vivendo com AME.<\/p>\n De fato, alguns produtos derivados da terapia g\u00eanica j\u00e1 tiveram sua comercializa\u00e7\u00e3o suspensa na Europa devido aos seus custos astron\u00f4micos e \u00e0 falta de uma engenharia comercial que os integrasse aos cada vez mais comprometidos or\u00e7amentos de sistemas de sa\u00fade p\u00fablica ocidentais. Grande parte deste comprometimento \u00e9 derivado do avan\u00e7o tecnol\u00f3gico e do envelhecimento generalizado da popula\u00e7\u00e3o mundial. O progresso tecnol\u00f3gico, na verdade, tem sido v\u00edtima de seu pr\u00f3prio sucesso.<\/p>\n A esta altura n\u00e3o h\u00e1 mais d\u00favidas de que a quantidade de produtos derivados de terapia g\u00eanica a buscar licenciamento ir\u00e1 aumentar\u00a0e de que\u00a0a demonstra\u00e7\u00e3o do potencial destas terapias \u00e9 inequ\u00edvoco e um caminho sem volta. Ainda assim, o mantra dos pre\u00e7os acess\u00edveis, razo\u00e1veis e justos entoado pelos reguladores ir\u00e1 continuar a assombrar as mentes dos investidores mais afoitos.\u00a0 O compromisso de financiadores, o empenho de pesquisadores e investidores e, especialmente, a coragem de sujeitos de pesquisa volunt\u00e1rios ao longo destas tr\u00eas d\u00e9cadas n\u00e3o podem ser jogados fora. Seria como abandonar uma obra fara\u00f4nica pela metade, com os custos ainda mais astron\u00f4micos se forem retomadas em futuro incerto.<\/p>\n Diante disso, o que deve ser feito? Como a Humanidade pode se beneficiar deste maravilhoso caminho aberto por estes pioneiros morais de uma sociedade por vir que s\u00e3o os portadores de doen\u00e7as gen\u00e9ticas e raras? Fazendo o dever de casa! E n\u00f3s, na qualidade de modestos professores, com pretens\u00e3o desabrida, aqui apontamos os exerc\u00edcios “para casa”.<\/p>\n Infelizmente, dado o desejo que todos leiam este post, n\u00e3o podemos nos alongar aqui sobre o assunto. Faremos isso em futuro breve. Mas diriamos que nosso “dever de casa”, tarefa a ser realizada por economistas da sa\u00fade, \u00f3rg\u00e3os reguladores, governos, pacientes, ind\u00fastria farmac\u00eautica e sociedade em geral, \u00e9 o seguinte:\u00a0 precisamos enfrentar o desafio de desenvolver e avaliar evid\u00eancias da efetividade (efic\u00e1cia em condi\u00e7\u00f5es reais de uso) destas terapias e seu real valor. Uma aten\u00e7\u00e3o redobrada dever\u00e1 ser dada ao desenvolvimento de mecanismos de precifica\u00e7\u00e3o e pagamento, inclu\u00eddas a\u00ed novas e criativas\u00a0abordagens de pagamento, baseada na amortiza\u00e7\u00e3o de longo prazo\u00a0(em suaves presta\u00e7\u00f5es, no portugu\u00eas claro) dos custos iniciais das mesmas.<\/p>\n Desconhecem-se tamb\u00e9m os problemas de seguran\u00e7a destas terapias no longo prazo. Caminhos adaptativos<\/a> e registros eletr\u00f4nicos de pacientes ser\u00e3o fundamentais para ir trocando os pneus deste carro, quando a seguran\u00e7a ratear, com o mesmo ainda andando. N\u00e3o h\u00e1 tempo a perder.<\/p>\n E o engenho humano que j\u00e1 nos levou \u00e0 Lua e desenvolveu estas magn\u00edficas promessas terap\u00eauticas n\u00e3o haver\u00e1 de nos faltar nesta hora. Mas \u00e9 fundamental a uni\u00e3o de todos nesta tarefa. Ind\u00fastria, \u00f3rg\u00e3os reguladores, pacientes e sociedade civil organizada precisar\u00e3o sentar para conversar sem cartas na manga, em modalidades de di\u00e1logo deliberativo ainda n\u00e3o vistas ou conhecidas do lado debaixo do equador. Sem uni\u00e3o, a bomba-rel\u00f3gio que cada um destes pacientes carrega em seu peito continuar\u00e1 o seu sinistro e devastador tiquetaque at\u00e9 a cat\u00e1strofe final. \u00c9 necess\u00e1rio desarm\u00e1-la o quanto antes, atrav\u00e9s da conc\u00f3rdia e da busca de interesses comuns.<\/p>\n Tudo indica que as convencionais avalia\u00e7\u00f5es de tecnologias em sa\u00fade (ATS), j\u00e1 insuficientes e inadequadas para a an\u00e1lise de doen\u00e7as ultrarraras (como aqui neste blog v\u00e1rias vezes afirmado), se revelar\u00e3o obsoletas para avaliar o real valor de terapias g\u00eanicas.\u00a0 O problema j\u00e1 come\u00e7a a se observar e tem sido denunciado por alguns vision\u00e1rios do campo da economia da sa\u00fade. Contamos com o talento das cabe\u00e7as coroadas da Farmacoeconomia para desenvolver m\u00e9todos que promovam a justi\u00e7a no campo do acesso a estas terapias.<\/p>\n![\"\"](\"https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2018\/09\/arvore-singular.jpg\")
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Pausa para tomar uma \u00e1gua e fazer o “dever de casa”<\/h4>\n
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