![\"\"](\"https:\/\/mlzfzsux7b5d.i.optimole.com\/w:auto\/h:auto\/q:mauto\/f:best\/https:\/\/academiadepacientes.com.br\/wp-content\/uploads\/2018\/08\/Spinraza.jpeg\")
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Spinraza (nusinersen) \u00e9 a primeira e at\u00e9 o momento\u00a0\u00fanica medica\u00e7\u00e3o para\u00a0 Atrofia Muscular Espinhal<\/a>, esta frequentemente fatal doen\u00e7a gen\u00e9tica. A despeito de sua aprova\u00e7\u00e3o no ano passado, o NICE recuou\u00a0por conta de delibera\u00e7\u00f5es sobre a melhor maneira de gerenciar o medicamento.<\/p>\n O ponto nevr\u00e1lgico tem sido seu\u00a0pre\u00e7o de 75 mil libras (cerca de 368 mil reais) por dose, excluindo impostos. Spinraza deve ser administrado em quatro doses a cada duas semanas , seguidas de doses de manuten\u00e7\u00e3o a cada quatro meses. Com este pre\u00e7o, o custo anual do tratamento \u00e9 de 450 mil libras (cerca de 2,2 milh\u00f5es de reais) para o primeiro ano e 225 mil libras (1,1 milh\u00e3o de reais) para os anos seguintes.<\/p>\n <\/p>\n Em um comunicado, o NICE disse que a evid\u00eancia revelou “um substancial benef\u00edcio do nusinersen”, mas destacou “incertezas significativas, particularmente\u00a0no que se refere a seus benef\u00edcios de longo prazo”, o que torna dif\u00edcil justificar seu pre\u00e7o “extremamente elevado”.<\/p>\n NICE informa que a Biogen tem sinalizado seu interesse em desenvolver uma proposta para um programa de acordo de partilha de riscos<\/a> para nusinersen , em colabora\u00e7\u00e3o com grupos de pacientes e outros interessados, o que iria “reduzir o risco financeiro para o NHS [o SUS brit\u00e2nico]”. Tal iniciativa \u00e9 algo extremamente incomum, fora de programas como o Cancer Drugs Fund (CDF) ou o programa de tecnologias altamente especializadas\u00a0do NICE, destacou.<\/p>\n A decis\u00e3o tem sido descrita como “devastadora” pelo\u00a0Muscular Dystrophy UK (MDUK), que est\u00e1 coordenando a resposta a ela, com apoio da SMA Support UK e The SMA Trust. Reivindicam um esquema tempor\u00e1rio de modo que os pacientes possam ter acesso ao medicamento enquanto evid\u00eancia \u00e9 coletada sobre seus benef\u00edcios de longo prazo.<\/p>\n A referida organiza\u00e7\u00e3o afirma que tem “consistentemente alertado que o Spinraza\u00a0\u00e9 um dos muitos tratamentos eficazes para doen\u00e7as raras que ir\u00e3o penar para ganhar aprova\u00e7\u00e3o se processos mais flex\u00edveis n\u00e3o forem instaurados.”<\/p>\n O NICE manifesta simpatia pela id\u00e9ia de um acordo de partilha de riscos tempor\u00e1rio, mas, de acordo com a MDUK, tem descrito as propostas da Biogen como “vagas” e “atualmente incipientes”.\u00a0 A ag\u00eancia tem dito que qualquer acordo desta natureza iria ainda exigir que o custo do medicamento baixasse a um patamar que pudesse ser considerado custoefetivo.<\/p>\n \u201cA atrofia muscular espinhal pode ser devastadora e as not\u00edcias que recebemos ontem s\u00e3o desalentadoras para os familiares\u00a0daqueles que vivem com esta condi\u00e7\u00e3o\u201d, disse o diretor executivo da MDUK, Robert Meadowcroft. \u201cMais uma vez estamos vendo fam\u00edlias sofrerem devido \u00e0s limita\u00e7\u00f5es de avalia\u00e7\u00f5es extremamente inadequadas para deliberar sobre medicamentos para doen\u00e7as raras de custo elevado, mas com o potencial de salvar vidas”.<\/p>\n \u201cN\u00f3s convocamos o NICE, o NHS da Inglaterra e a empresa fabricante, Biogen, a urgentemente se reunirem e encontrarem uma solu\u00e7\u00e3o para a provis\u00e3o e precifica\u00e7\u00e3o deste medicamento de modo que as fam\u00edlias possam obter Spinraza antes que mais vidas sejam perdidas”, acrescentou.<\/p>\n Neste momento, na Inglaterra, Pa\u00eds de Gales e Irlanda do Norte, crian\u00e7as diagnosticadas com a AME tipo 1 _ a mais grave forma da doen\u00e7a _ podem ter acesso ao tratamento atrav\u00e9s de um programa provis\u00f3rio criado pela Biogen em 2016. No entanto, n\u00e3o h\u00e1 garantias de que este esquema perdure indefinidamente.<\/p>\n Na Esc\u00f3cia , o\u00a0Spinraza\u00a0tem sido disponibilizado pelo NHS para crian\u00e7as com AME Tipo 1 desde maio, mas crian\u00e7as e adultos no Reino Unido com outros tipos de AME n\u00e3o t\u00eam acesso ao medicamento.<\/p>\nPedidos de acesso tempor\u00e1rio<\/strong><\/h4>\n