Brasileiros vão pesquisar necessidades médicas não-atendidas de doentes raros

Uma equipe internacional de pesquisadores, incluindo dois cientistas brasileiros, foi uma das ganhadoras de uma acirrada disputa em um Edital Internacional de Financiamento de Pesquisas relacionadas à inovação social farmacêutica, conduzida pela Trans-Atlantic Platform, organização com sedes no Canadá  e na Holanda, que busca fortalecer a colaboração internacional.

Cláudio Cordovil (ENSP/Fiocruz) e Fernando Aith (Direito Sanitário/USP) integram um time internacional de 13 pesquisadores. Eles irão investigar novos modelos de pesquisa e desenvolvimento (P&D), visando resolver iniquidades e vulnerabilidades em saúde relacionadas a doenças raras e outras necessidades médicas não-atendidas. 

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Caso Zolgensma: Executivo da Novartis defende opção por reter dados falsos que seriam destinados à FDA

 

Katie Thomas

Em resposta à severa repreensão da agência, Vas Narasimhan, o executivo da empresa, tentou convencer seus investidores  nesta quarta-feira (07/08) de que a Novartis não enganara intencionalmente a FDA (agência que controla drogas e alimentos nos EUA) enquanto buscava aprovação para sua terapia gênica de 2.100 milhões de dólares. Na ocasião, o CEO da empresa afirmou que investigou “completa e agressivamente” a questão e que a segurança do paciente nunca esteve ameaçada.

Vas Narasimhan, CEO da Novartis, também indicou em uma call com investidores que a empresa afastou um pequeno número de cientistas que estiveram envolvidos na falsificação dos dados.

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FDA afirma que Novartis teria falsificado dados, antes da aprovação do Zolgensma

Associated Press

TRENTON, New Jersey. — Autoridades regulatórias norte-americanas querem saber por que o laboratório Novartis não revelou problemas com dados de seus testes clínicos antes de sua terapia gênica de 2,1 milhões de dólares ter sido aprovada.

A Food and Drug Administration (FDA), agência que controla drogas e alimentos nos EUA, disse nesta terça-feira (6/8) que os dados falseados envolviam testes em animais, e que está confiante de que o medicamento, denominado Zolgensma, deve permanecer no mercado. A agência disse que está investigando o ocorrido e irá considerar a aplicação de sanções criminais ou cíveis, se apropriado.

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Os Desafios de Implementação da Portaria 199/2014: um balanço

 

Estudo “Desafios de Implementação da Portaria 199/2014” mostra as dificuldades enfrentadas por quem deseja implementar serviços especializados ou de referência. O evento contou também com a visão de pesquisadores e de associação de pacientes

Durante dois dias cerca de 60 gestores de saúde, de todas as regiões do Brasil, debateram alguns dos entraves que dificultam a implementação da Portaria 199, de 2014, voltada para a atenção integral às pessoas com doenças raras, e compartilharam as suas dúvidas e experiências. O encontro, promovido pela Prospectiva, consultoria internacional focada no entendimento da lógica e do impacto da atuação de governos sobre os negócios de seus clientes, contou com o suporte científico do pesquisador Roberto Giugliani, professor do Departamento de Genética da Universidade Federal do Rio Grande do Sul, Diretor do Centro Colaborador da Organização Mundial da Saúde e Membro Titular da Academia Brasileira de Ciências, e apoio da PTC Therapeutics, empresa voltada para o desenvolvimento de terapias para doenças raras, com foco em distúrbios genéticos e oncologia. O evento foi realizado na segunda quinzena de maio, em Porto Alegre.

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Nova terapia gênica da Novartis é o medicamento mais caro do mundo

A Food and Drug Administration (FDA) aprovou, nesta sexta-feira (24/5), a primeira terapia gênica para um tipo de atrofia muscular espinhal (AME), um tratamento que salva vidas para crianças e que também será a droga mais cara do mundo.

Conhecida como “Zolgensma”, a terapia gênica trata crianças menores de dois anos de idade com AME, uma doença neuromuscular hereditária que causa perda progressiva da função muscular. A forma mais grave de AME faz com que os bebês morram ou dependam de ventilação permanente até os dois anos de idade. A doença é causada por um defeito em um gene que produz SMN, uma proteína necessária para a sobrevivência de neurônios motores. Zolgensma usa um vírus re-engenheirado para fornecer uma cópia funcional do gene defeituoso de modo que a proteína SMN possa ser produzida.

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Adeus, Toronto! Olá ISPOR 2017!

Olá pessoal! Depois de alguns dias de ausência, estou de volta, morrendo de saudades de vocês! Preciso lhes contar umas novidades!

Há um ano estava planejando minhas férias de 10 dias para meados de setembro. Tudo planejado, passagem comprada para o Canadá, eis que recentemente recebi um honroso convite para participar da Sexta Conferência Latino-Americana da Sociedade Internacional de Farmacoeconomia e Desfechos de Pesquisa (ISPOR), em São Paulo, entre os dias 15 e 17 de setembro.

Bem, amigos, o fato é que não podia recusar tal convite. Sabe por quê?  Porque esta foi a primeira mesa-redonda de representantes de pacientes na América Latina, no âmbito da ISPOR! Ali definimos os passos para uma maior integração dos pacientes raros a nível latino-americano! E eu era o único representante da academia brasileira falando em nome dos pacientes brasileiros na mesa-redonda! Nossa! O crachá com o adesivo onde se lê “Patient representative” (“representante dos pacientes”) é a maior honraria que já recebi em toda minha vida! hehehe É o reconhecimento de um trabalho diário em prol dos raros, que já se realiza há uns 10 anos.

Assim, preciso te dizer que nas próximas semanas vamos dividir com você tudo que aprendemos, vimos e ouvimos por lá !  E posso te garantir que as novidades são tantas, que parece que estávamos em outro planeta ! Toda matéria sobre o evento publicada neste blog terá o selo abaixo: