O que podemos esperar para a Atrofia Muscular Espinhal?

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A Conitec acaba de lançar seu Monitoramento de Horizonte Tecnológico para a Atrofia Muscular Espinhal (AME).

Segundo a Conitec, o documento foi elaborado com a finalidade de identificar tecnologias novas e emergentes para o tratamento desta patologia.

A Conitec esclarece que esse material não é um guia de prática clínica e não representa posicionamento do Ministério da Saúde quanto à utilização das tecnologias em saúde abordadas.

Entre as tecnologias ali abordadas estão:

  • Risdiplam
  • Branaplan
  • Onasemnogeno Abeparvoveque (Zolgensma)
  • Piridostigmina
  •  CK-212707/ CK-107 (Reldesemtiv®)
  • SRK-015
  • Amifampridina
  •  Celecoxibe

Reproduzimos abaixo trecho da conclusão do relatório. Mais abaixo você o consulta na íntegra e pode até baixá-lo.

Nos últimos dois anos, a perspectiva de tratamento medicamentoso da AME apresentou um avanço. O medicamento nusinersena possui registro no Brasil e foi incorporado ao SUS no primeiro semestre de 2019 para o tratamento de AME 5q tipo I. O onasemnogeno abeparvoveque foi registrado em agosto de 2020 para uso no Brasil, indicado apenas para pacientes com AME tipo I com menos de dois anos de idade, e ainda carece de avaliação para incorporação no SUS.

A comparação publicada em 2019 pelo ICER quanto aos aspectos clínicos e econômicos do nusinersena e do onasemnogeno abeparvoveque conclui que ambas terapias trazem benefícios clínicos importantes para pacientes com AME 5q tipo I, sendo os efeitos do nusinersena mais evidentes em pacientes com AME pré-sintomática. As análises econômicas mostraram que as razões de custo-efetividade do nusinersena superam os limiares comumente aceitos nos Estados Unidos para AVAQ e AVG.

Embora o onasemnogeno abeparvoveque (Zolgensma) não tivesse preço definido no momento da análise, é esperado que a mesma tendência seja observada. Foram localizadas ainda seis tecnologias em investigação (branaplan, piridostigmina, reldesemtiv, SRK-15, amifampridina, celecoxibe), entretanto, ainda em fases iniciais de estudo, com pouca ou nenhuma informação sobre seus resultados. Além disso, o perfil de segurança e eficácia dessas tecnologias precisa ser confirmado por meio de mais estudos clínicos comparativos. Desta forma, verifica-se que há no horizonte tecnológico potenciais tecnologias em desenvolvimento e que futuramente poderão ser utilizadas no tratamento da AME.

MHT AME conitec

 

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